ラクオリア創薬株式会社
有価証券報告書－第14期(令和3年1月1日－令和3年12月31日)

３【事業の内容】当社グループは、単一セグメントであるため、セグメント情報の記載を省略しております。（1）事業の概要当社グループは、当社（ラクオリア創薬株式会社）及び連結子会社１社（テムリック株式会社）により構成されております。当社グループは、先端科学技術を活用し、医療分野においてニーズの高い疾患領域に対する新たな医薬品を生み出すことを目指す研究開発型の創薬企業であり、独自に創出した開発化合物（*）の知的財産権を製薬企業各社等に対して導出（使用許諾契約によりライセンスアウト）することにより収益を獲得することを事業展開の基本としております。①当社グループの事業の背景製薬業界は、高度化する医療技術の進展や多様化する医療ニーズへの対応等により、今後も更なる成長が見込まれております。その一方で、ジェネリック医薬品の普及に伴う薬剤費の削減や医療保険の適用基準の厳格化の影響等により、国内における医薬品販売高の成長率は鈍化することも予想されております。また、近年の臨床試験の厳格化の流れにより臨床試験の規模が拡大すると共に開発期間が長期化し、製薬企業各社の研究開発費が増加していることに加え、製薬業界では欧米の巨大企業群を中心とした激しいグローバル競争が展開されていることから、新薬開発の効率化が製薬企業各社の課題となっております。このような状況の中、製薬企業各社は、医薬品として成功する可能性の高い高品質な開発候補化合物(*)及び開発化合物(*)を外部からも積極的に導入し、パイプラインを充実させております。海外では新薬の約６割の起源がバイオベンチャー由来とされており、医療ニーズに応える新薬候補の供給源としてのバイオベンチャーに対する期待はますます高まっております。当社グループは研究開発型の創薬企業としてこのような製薬企業各社の期待に応えるべく、前身であるファイザー株式会社中央研究所（以下「ファイザー社中央研究所」）にて蓄積した創薬研究開発に係る経験及びノウハウをベースにした創薬研究開発に加え、アカデミアなどの提携先との連携も活用して創薬研究開発事業を展開しております。②医薬品研究開発の一般的進行（*）及び当社グループの事業領域一般的に新薬の開発は、探索研究、前臨床試験、臨床試験、厚生労働省（あるいは米国食品医薬品局（FDA：FoodandDrugAdministration）等の各国の医薬品許認可審査機関）への製造販売承認申請、医薬品としての承認取得、薬価基準収載（*）を経て行われます。その後、初めて新薬として販売が開始され、病院・医師・患者へ提供することが可能となります。（注）医薬品の研究開発における標準的な各段階の所要年数は、あくまでも標準的な想定期間を表示したものであり、各プロジェクトがこの想定期間どおりに進捗するとは限りません。各プロジェクトが経過した、あるいは現在進行中の各段階の幅についても、実際の所要期間あるいは想定所要期間を示すものではありません。当社グループは、医薬品の研究開発段階のうち、探索研究段階、前臨床試験段階及び初期臨床試験段階を主たる事業分野としております。第Ⅲ相臨床試験などの後期臨床試験段階においては多額の研究開発費が必要となるため、当社グループにおける研究開発に係る費用及びリスク負担を低減する目的から、有効性及び安全性が概ね評価可能となる段階（前期第Ⅱ相臨床試験）までを当社グループにて行い、その後製薬企業各社等へ開発化合物(*)を導出することを基本としております。③低分子化合物を軸とした研究開発活動当社グループは、主に低分子化合物に係る研究開発を行っております。近年、医薬品業界においては、抗体医薬やワクチン等のいわゆるバイオ医薬の研究開発が盛んに行われておりますが、低分子化合物は依然として医薬品開発の大きな柱であります。当社グループにおきましては、これまで蓄積してきた低分子化合物に係る高い技術力を軸に据えつつ、低分子化合物以外の新たなアプローチによる創薬研究も進めております。④研究開発活動（A）研究開発の概要当社グループの研究開発部門が行っている研究開発の概要とその流れは、以下のとおりであります。当社グループでは、創薬標的分子（*）の探索から初期臨床試験（主として第Ⅰ相臨床試験、必要に応じて前期第Ⅱ相臨床試験）まで、博士・修士号を有した研究者を中心にこの業務を推進しております。（B）当社グループの研究開発体制当社グループは、前身のファイザー社中央研究所の創薬研究開発ノウハウを受け継いだ経験豊富な研究員や研究手法をベースに、国内バイオベンチャートップクラスのインフラを最大限に活かした創薬研究開発体制を構築しております。a）プロジェクトを中心とした研究開発体制当社グループの研究開発体制は、組織横断的なプロジェクトを単位として運営されており、迅速な意思決定及び業務の遂行を可能にしております。実際の業務は、プロジェクト単位で協議し決定され、特に重要な方針に関わる場合は、プロジェクトから経営戦略委員会へ提案が行われ、その決定は速やかにプロジェクト活動に反映されます。b）研究・開発・営業活動の一体化当社グループにおいては、探索研究から開発そして導出に至るまで、プロジェクトチームが一貫して主体性を持ち、組織横断的に業務を実施しております。これにより、一貫した研究・開発、導出計画の下、必要な情報を随時共有し、適切な情報をタイムリーに導出先企業に提供することを可能としております。（C）研究開発ポートフォリオ（*）による展開当社グループの研究開発は、創薬の初期段階を担うものであり、少数の限られたプロジェクトを選択して経営資源を集中することにより、研究開発ポートフォリオ(*)を拡充し、製薬企業各社等へ開発化合物(*)を導出していくことに重点を置いたものであります。医薬品開発は、研究開発のいずれの段階においても、安全性、有効性及び薬物動態（*）並びにその他の開発上の問題から中止される可能性があります。当社グループにおいては、探索段階から海外市場において上市済みのものまで、各段階のプロジェクトを保有しており、さらに、自社の探索研究から新たな開発化合物(*)を継続して創出する能力を備えていることから、複数のプロジェクトからなる研究開発ポートフォリオ(*)を拡充するとともに、開発リスクを低減し、より安定した事業の遂行を図りたいと考えております。⑤導出活動当社グループの導出活動は、内外の各製薬企業各社における医薬品として成功する可能性の高い高品質な化合物に対するニーズに対応するため、初期探索段階から臨床開発段階までの各段階において保有する研究開発ポートフォリオ(*)のすべてを導出対象とし、機動的かつ柔軟な営業活動を進めております。また、研究開発ポートフォリオ(*)は、各プロジェクトの特性と導出先である製薬企業各社等のニーズに応じて、日本・東アジア・米国・欧州等の地域ごとの導出、あるいは剤形（経口剤、注射剤、局所用剤）ごとの導出、さらには動物用医薬品用途での導出等、様々な形態で導出を図っております。⑥当社グループの収益当社グループの収益は、探索研究、前臨床試験及び初期臨床試験の成果として創出した開発化合物(*)を製薬企業各社等に導出することにより獲得するものであり、その概要は以下のとおりであります。収益内容契約一時金収入契約締結時に、当社グループが提供するそれまでの研究開発成果の対価等として受け取る収入マイルストン収入契約相手先の研究開発の進捗（契約書に規定された研究開発段階の達成）または売上の進捗（契約書に規定された売上高の達成）に応じて受け取る収入ロイヤルティ収入医薬品の上市後に販売額の一定料率を受け取る収入研究協力金収入共同研究の開始時に当社グループのそれまでの研究成果を提供する対価等として受け取る収入及び共同研究の期間中に提供する役務等の対価等として受け取る収入⑦事業系統図当社グループの事業の系統図は、以下のとおりであります。（2）当社グループの研究開発対象領域及び研究開発ポートフォリオ(*)①当社グループの研究開発対象領域当社グループは、当社の前身であるファイザー社中央研究所から引き続き消化器疾患領域及び疼痛疾患領域を中心に研究開発活動を行ってまいりましたが、2014年より国立大学法人名古屋大学（以下「名古屋大学」）に研究拠点を移した後は、産学医連携を軸として幅広い疾患領域における魅力ある創薬テーマの研究開発に取り組んでいる他、癌領域に特化したテムリック株式会社も含め、医療ニーズの高い疾患に対する創薬研究開発を進めております。②当社グループのポートフォリオ(*)及び研究開発の状況一般的に医薬品の研究開発は長期に渡って多額の資金を必要とされております。当社グループは、自社の強みを最大限に活かすべく、当社グループ保有の開発化合物(*)について「選択と集中」を図っております。具体的には、当社グループが強みを持つ探索段階から第Ⅰ相臨床試験を中心に自社単独で開発化合物(*)の研究開発に注力して導出に向けて推進するプログラムを「導出準備プログラム」、当社グループからの導出後に導出先が中心となって開発を進めるプログラムを「導出済みプログラム」と定義しております。また、探索研究段階を基本に当社グループと製薬企業各社の双方が強みを持ち寄りイノベーティブな開発化合物(*)の創出を目指す共同研究プログラムを「共同研究プログラム」と定義しております。当連結会計年度末現在の主な「導出準備プログラム」及び「導出済みプログラム」、「共同研究プログラム」の状況は、以下のとおりであります。（A）導出準備プログラム当連結会計年度末現在の「導出準備プログラム」は、以下のとおりであります。当社グループは、これらのプロジェクトに関して一部導出済みの契約を除き、全世界を対象とする開発、販売及び製造に関する権利を有しております。プログラム化合物コード（注）導出対象地域想定適応症研究開発段階カリウムイオン競合型アシッドブロッカー（P-CAB）RQ-00000004(tegoprazan)日本胃食道逆流症(*)第Ⅰ相臨床試験終了（日本）5-HT4部分作動薬RQ-00000010全世界胃不全麻痺機能性胃腸症(*)慢性便秘第Ⅰ相臨床試験終了（英国）第Ⅱ相臨床試験検討中5-HT2B拮抗薬RQ-00310941全世界下痢型過敏性腸症候群（*）第Ⅰ相臨床試験終了（英国）第Ⅱ相臨床試験検討中モチリン受容体作動薬RQ-00201894全世界胃不全麻痺機能性胃腸症(*)術後イレウス第Ⅰ相臨床試験検討中グレリン受容体作動薬RQ-00433412全世界がんに伴う食欲不振・悪液質脊椎損傷に伴う便秘前臨床試験実施中TRPM8遮断薬RQ-00434739日本神経障害性疼痛前臨床試験準備中(※）※2021年9月にXgenePharmaceuticalCo.Ltd.（香港）に導出（注）化合物コードは、RQ-で始まるコードで表記されており、当社グループで研究・開発・評価に使用するすべての化合物に対して付与しております。（B）導出済みプログラム当連結会計年度末現在、当社グループの導出済みのプログラムの状況は、以下のとおりであります。なお、契約内容の詳細については、後述の「第２事業の状況４経営上の重要な契約等」をご参照ください。[ヒト用医薬品領域]プロジェクト化合物コード（注）１想定適応症研究開発段階権利地域導出先5-HT2A及びD2拮抗薬RQ-00000003(ziprasidone)統合失調症第Ⅲ相臨床試験(日本)日本MeijiSeikaファルマ株式会社カリウムイオン競合型アシッドブロッカー（P-CAB）RQ-00000004(tegoprazan)胃食道逆流症(*)販売中（韓国）、販売準備中（モンゴル）、審査中・申請準備中(中国東南アジア諸国および中南米諸国)、第Ⅰ相臨床試験終了（米国）韓国他（注）２HKinno.NCorporation（韓国）EP4拮抗薬RQ-00000007(grapiprant)変形性関節症第Ⅰ相臨床試験終了（中国）（注）４全世界株式会社AskAt自己免疫疾患、アレルギー、がん第Ⅰb/Ⅱ相臨床試験実施中（米国、がん）（注）３第Ⅰ相臨床試験実施中（中国、がん）RQ-00000008変形性関節症、自己免疫疾患、アレルギー、がん前臨床試験終了5-HT4部分作動薬RQ-00000009アルツハイマー病第Ⅰ相臨床試験（注）３全世界シクロオキシゲナーゼ－２(COX-2)阻害薬RQ-00317076急性痛第Ⅰ相臨床試験実施中（中国）（注）４全世界CB2作動薬－鎮痛等前臨床試験実施中全世界選択的ナトリウムチャネル遮断薬－鎮痛・鎮痒非開示全世界マルホ株式会社P2X7受容体拮抗薬RQ-00466479神経障害性疼痛第Ⅰ相臨床試験終了（日本）（注）５全世界旭化成ファーマ株式会社TRPM8遮断薬RQ-00434739慢性疼痛前臨床試験準備中日本を除く全世界XgenePharmaceuticalCo.Ltd.（香港）ナトリウムチャネル遮断薬RQ-00350215慢性疼痛前臨床試験準備中全世界久光製薬株式会社（注）１．化合物コードは、RQ-で始まるコードで表記されており、当社グループで研究・開発・評価に使用するすべての化合物に対して付与しております。２．韓国、中国（香港を含む）及び台湾、米国及び欧州、東南アジア、中南米、中東及びロシアを含む東欧圏諸国等３．PfizerInc.（米国）において、第Ⅰ相臨床試験を実施済みです。４．PfizerInc.（米国）において、前期第Ⅱ相臨床試験を実施済みです。５．2021年1月にEliLilly&amp;Company（米国）にサブライセンスされ、現在、第Ⅱ相臨床試験の準備中です。[動物用医薬品領域]プロジェクト化合物コード（注）主適応症研究開発段階権利地域導出先グレリン受容体作動薬RQ-00000005(capromorelin、ENTYCE®、ELURA®)食欲不振販売中（米国）全世界ElancoAnimalHealthInc.（米国）慢性腎疾患の体重減少管理販売中（米国）全世界EP4拮抗薬RQ-00000007(grapiprant、GALLIPRANT®)変形性関節症販売中（米国、欧州、日本他）全世界（注）化合物コードは、RQ-で始まるコードで表記されており、当社グループで研究・開発・評価に使用するすべての化合物に対して付与しております。（C）共同研究プログラム当連結会計年度末現在、製薬企業各社等との共同研究プログラムは、以下のとおりであります。なお、研究内容の詳細については、後述の「第２事業の状況５研究開発活動」をご参照ください。プロジェクト化合物コード共同研究先研究開発段階疼痛領域における特定の蛋白質間相互作用を標的とした共同研究―インタープロテイン株式会社探索研究段階特定のイオンチャネル(*)を標的とした創薬研究に関する共同研究―あすか製薬株式会社探索研究段階特発性小児ネフローゼ症候群治療薬の創出に向けた共同研究―株式会社Epigeneron探索研究段階