アンジェス株式会社
有価証券報告書－第23期(令和3年1月1日－令和3年12月31日)

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、有価証券報告書提出日現在において当社が判断したものであります。(1)会社の経営の基本方針①経営方針当社グループは、「生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の力を借りて画期的な遺伝子医薬を開発・実用化し、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献する」ことを企業理念としています。当社グループのあるべき姿を定めた、世界で認知されるスペシャリストを意味する「遺伝子医薬のグローバルリーダー」となることがその柱です。これを実現するために、治療法のない病気に対する新薬を開発することで新市場を創出するという目標を掲げております。②利益配分に関する基本方針当社グループの事業のステージは、現時点では創薬における先行投資の段階にあることから、利益配当は実施しておりません。当社グループは研究開発活動を継続的に実施していく必要があることから、当面は、利益配当は実施せず、内部留保に努め、研究開発資金の確保を優先する方針です。しかしながら株主への利益還元についても重要な経営課題と認識しており、将来、経営成績及び財政状態を勘案しながら、利益配当も検討する所存です。③投資単位の引き下げに関する方針投資単位の引き下げは、個人株主増加や株式流動性向上のために望ましい施策であると考えております。このため、投資単位の引き下げについては、引き下げによる費用増加、当社株式の出来高、株主数、株主分布状況を考慮しながら、慎重に検討していきたいと考えております。(2)経営環境従来は低分子化合物が中心であった医薬品市場は、創薬ターゲットの枯渇を背景に、抗体などのバイオ医薬品や核酸医薬品などの市場が拡大してモダリティの多様化を迎えていますが、研究開発の成功確率は決して高くなく、研究開発費は年々増大する傾向にあります。また、治療技術の向上により再生医療や遺伝子治療など新たな治療法の開発も進み、さらにはゲノム解析技術の進歩による個別化医療の普及、デジタル・IT技術を用いたデジタル医療の登場など、治療選択肢は広がりを見せています。一方で、難病、希少疾患をはじめ、未だに治療法のない疾患も多数存在し、高いアンメットニーズがあります。それら疾患の治療の実現に向けて、世界中のバイオベンチャーや製薬会社が研究開発を加速しています。(3)目標とする経営指標当社グループは研究開発型の創薬系バイオベンチャーであり、利益が本格的に拡大するのは、現在開発している複数の新薬が上市され、提携先からロイヤリティの支払いを受ける時期になる予定です。したがって、現段階においては、提携先から契約一時金や開発協力金を受け取り財務リスクの低減を図りながら、研究開発を進め、早期の黒字化を目指しております。(4)中長期的な会社の経営戦略具体的には以下の方針に沿って事業を進めてまいります。・主要製品である「コラテジェン®」の製品価値最大化を図る。国内本承認の取得に加え、慢性動脈閉塞症における安静時疼痛症の効能追加の臨床試験推進、強皮症などの種々疾患への適応拡大の可能性の検討、海外での臨床開発及び事業化を進めてまいります。・臨床開発の加速化及び早期事業化の推進「コラテジェン®」に続いて臨床開発中の核酸医薬のNF-κBデコイオリゴDNAや高血圧DNAワクチン開発を加速化または導出を進め遺伝子治療・核酸医薬の早期の事業化を目指します。また、新型コロナウイルスの爆発的な感染拡大を受け、その感染予防を目指した新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチンの早期実用化、Vasomune社と米国で共同開発しているAV-001（新型コロナウイルス感染症治療薬）の早期承認を目指します。・共同開発による開発パイプラインの拡充を図る遺伝子医薬の領域は、既存の製薬会社にとってノウハウが少なく、研究開発に取り組みにくい技術分野です。当社グループは、国内外の大学などで生まれた研究成果や、国内外の企業の開発品を積極的に導入し、開発パイプラインの拡充を図ってまいります。・新たな遺伝子医薬技術を用いた開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大当社グループの既存の遺伝子治療の手法である「プラスミドDNA」技術及びそれを用いた研究開発パイプラインに、子会社化したEmendo社の究極の遺伝子治療ともいわれる「ゲノム編集」技術とそれを用いた研究開発パイプラインを加えることにより、研究開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大を目指します。・事業提携、資本参加による新規事業への参入これまでに資本参加したMyBioticsPharmaLtd.(ビジネス対象：マイクロバイオーム－常在菌の培養、製剤化)を活用し、各種疾患予防、健康維持の製品開発及び診断事業へ参入し具体的なビジネスに向けた取り組みを行ってまいります。＜当社グループの経営戦略＞医薬品開発には一般に多額の資金と長い期間が必要であり、加えて開発の成功確率の点で大きなリスクを伴います。最先端の技術を使い革新的な医薬品開発に挑戦している当社グループの場合には、特にこれが当てはまります。さらに販売面においても、マーケティング・販売機能を自社で構築するには多額の資金を必要とします。このため、経営資源の限られたベンチャー企業である当社グループは、当社グループで開発した医薬品の販売権を確保したい製薬企業と積極的に提携することで、提携先が持つ医薬品開発力・販売力を活用し、さらに提携先から契約金・マイルストーン及びロイヤリティを受け取ることで、開発・財務面でのリスクを低減することを目指しています。なお、当社グループは、事業が未だ先行投資の段階にあるため現時点では親会社株主に帰属する当期純損失を計上しておりますが、事業計画に沿って研究開発を着実に進め、将来、医薬品の販売から得られる収益によって損益を改善し、さらには利益を拡大する計画です。＜開発段階と収益構成＞＜一般的な新薬開発のプロセスと期間＞プロセス期間内容基礎研究２～３年医薬品ターゲットの同定、候補物質の創製及び絞込み前臨床試験３～５年実験動物を用いた有効性及び安全性の確認試験臨床試験３～７年第Ⅰ相：少数の健康人を対象に、安全性及び薬物動態を確認する試験第Ⅱ相：少数の患者を対象に、有効性及び安全性を確認する試験第Ⅲ相：多数の患者を対象に、有効性及び安全性を最終的に確認する試験申請・承認１～２年国(厚生労働省)による審査(5)会社の対処すべき課題当社グループは、創薬系バイオベンチャーとして、次世代のバイオ医薬品である遺伝子医薬（DNAプラスミド製剤、核酸医薬）や治療ワクチンなどの医薬品開発と製造販売の事業を推進しております。さらに2020年度より、新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチン開発等による開発パイプラインの拡充や、先進のゲノム編集技術を有するEmendo社の買収を行い事業基盤の拡大を推進してまいりました。一方で医薬品事業は、製品化までに多額の資金と長い時間を要する等の特性があり、当社グループは継続的な営業損失の発生及び営業キャッシュ・フローのマイナスを計上している状況にあり、すべての開発投資を補うに足る収益は生じておりません。そのため、継続企業の前提に重要な疑義を生じさせるような状況が存在しております。このような環境のもと、当社グループは継続的な発展のため、下記を重要な課題として取り組んでおります。①自社既存プロジェクトの推進当社グループでは、2019年３月に国内初の遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の条件及び期限付承認を厚生労働省から取得し、同年９月から販売を開始いたしました。現在、製造販売後承認条件評価を行うとともに国内での同製品の適応拡大のための臨床試験及び米国での閉塞性動脈硬化症を対象とした臨床試験を進めております。また、現在海外で臨床試験を進めております椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNA、高血圧DNAワクチンに加え、新型コロナウイルス感染症の世界的な蔓延を機に2020年３月に開発を開始した、新型コロナウイルス感染症予防DNAワクチン、Vasomune社と共同開発している新型コロナウイルス感染症治療薬を含めた５プロジェクトを推進しております。これらのプロジェクトを確実に推進していくことが最優先課題であると考えております。②開発パイプラインの拡充と事業基盤の拡大当社グループでは新型コロナウイルス感染症の世界的な蔓延を機に予防用ワクチンおよび治療薬の開発を進めています。また、ゲノム編集における先進技術を持つEmendo社を子会社化し、究極の遺伝子治療ともいわれるゲノム編集で具体的なプロジェクト化に向けて準備を進めています。これらの開発パイプラインの拡充や事業基盤の拡大により、当社グループは遺伝子治療の世界でグローバルリーダーを目指します。今後も、ライセンス導入や共同開発、創薬プラットフォーム技術の獲得を目指した事業提携に加え、他社に対する資本参加や他社の買収等により開発品パイプラインの拡充による事業基盤の拡大を図り、将来の成長を実現してまいります。③開発プロジェクトにおける提携先の確保当社グループでは、開発プロジェクトのリスクを低減するために、製薬会社と提携し、契約金・マイルストーンや開発協力金を受け取ることにより財務リスクを低減しながら開発を進めるという提携モデルを基本方針としております。「コラテジェン®」について日本と米国を対象とした独占的販売契約を田辺三菱製薬と締結しており、マイルストーン収入やロイヤリティ収入が見込めます。また、2019年２月にイスラエルにおけるHGF遺伝子治療用製品「コラテジェン®」の独占的販売権の許諾について同国Kamada社と基本合意書を締結しております。さらに2020年10月にスペシャルティ薬（特定疾患専門薬）を扱うトルコのEr-Kim社と「コラテジェン®」のトルコでの導出（独占的販売権許諾）に関する基本合意書を締結しました。椎間板性腰痛症向けの核酸医薬NF-κBデコイオリゴDNA、高血圧DNAワクチンにつきましては臨床試験が予定どおり進捗しており、製薬企業等へ早期に導出することで、契約一時金、ロイヤリティー等を確保し、開発費の負担削減と定期的な収入確保を目指してまいります。今後も、製薬会社との提携を進めることにより、事業基盤の強化に努めてまいります。④資金調達の実施当社グループにとって、研究開発活動及び事業基盤の拡大を推進することは継続的な発展のために重要であり、そのためには状況に応じ機動的に資金調達を行うことが必要となります。2021年３月24日に発行したCantorFitzgerald&amp;Co.を割当先とする第41回新株予約権（第三者割当て）について2021年５月までに全数が行使され、当連結会計年度において174億74百万円を調達いたしました。今後も、研究開発活動推進及び企業維持のために必要となる資金調達の可能性を適宜検討してまいります。これら諸施策の実施により、継続企業の前提に関する重要な不確実性は認められないと判断しております。