窪田製薬ホールディングス株式会社
有価証券報告書－第6期(令和2年1月1日－令和2年12月31日)

３【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】(1）経営成績等の状況の概要①財政状態及び経営成績の状況当社グループは、眼科領域に特化しグローバルに医療用医薬品、医療機器の研究開発を行う眼科医療ソリューション・カンパニーです。当連結会計年度における世界経済は、新型コロナウイルス感染の更なる拡大等により、依然として先行き不透明な状況が続いております。このような市場環境のもと、当社グループは以下のとおり研究開発を進めました。［低分子化合物］エミクススタト塩酸塩については、スターガルト病を対象とする第３相臨床試験を2018年11月に開始し、現在も継続して実施しております。当該臨床試験は、被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に２対１で割り当て、１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施するもので、主要評価項目には、若年性黄斑変性スターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証、副次的評価項目には、最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。当社グループでは、2018年11月７日（米国時間）の最初の被験者登録完了後、グローバルに被験者登録を進めておりましたが、2020年５月１日に全被験者登録を完了し、最終的に世界11カ国、29施設において登録された被験者の総数は194名となりました。なお、当社は被験者登録数の目標を当初162名と設定しておりましたが、新型コロナウイルス感染拡大等の影響を踏まえ、被験者登録数を積み増しております。当該第３相臨床試験は、2020年８月にFDA（米国食品医薬品局）によりOrphanProductsClinicalTrialsGrantsProgramの助成プログラムに選定されました。この助成金プログラムから支給される助成金の総額は３年間で最大163万ドル（約1.7億円）となりますが、初年度となる当連結会計年度は合計57百万円をその他の営業収益に計上しました。なお、エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の新規治療薬候補として、2017年１月にFDA、2019年６月にEMA（欧州医薬品庁）よりオーファンドラッグ指定を受けています。エミクススタト塩酸塩は、スターガルト病の他にも増殖糖尿病網膜症を対象とする第２相臨床試験を2017年度に実施しております。当該臨床試験の解析の結果、エミクススタト塩酸塩が黄斑浮腫を改善する可能性が示唆されましたが、第３相臨床試験は規模も大きく、多額の研究開発資金が必要になると見込まれることから、当社グループ単独で進めることは難しいと考え、パートナー企業との共同開発の可能性を模索しております。［医療機器］在宅で網膜の状態の測定を可能にする遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS（PatientBasedOphthalmologySuite）」については、2020年７月の初期型試作機の完成以降も更なる機能改善のため、AI（人工知能）を活用した３D生成機能などのソフトウェア改良を行いつつ、パートナー企業との共同開発、商業化の可能性を模索しております。また、当社グループは有人火星探査に携行可能な超小型眼科診断装置の開発をNASA（米国航空宇宙局）と共同で進めておりますが、2020年４月に同プロジェクトのフェーズ１が完了しました。これに伴い、TRISH（TranslationalResearchInstituteforSpaceandHealth:NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける、宇宙飛行士の精神的、身体的健康を保護、維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアム）より受領した開発受託金38百万円を事業収益に計上しました。当社グループでは、PBOSに次ぐ医療機器プロジェクトとして、当社独自のアクティブスティミュレーション技術「クボタメガネ・テクノロジー」を活用した、近視の進行抑制、治療を目指すウェアラブル近視デバイスの開発も行っております。2020年５月には、卓上デバイスでの概念実証試験において眼軸長（角膜から網膜までの長さ）が対照眼と比較して短縮することを確認しましたが、2020年８月には、ウェアラブルデバイスにおいても同様の効果検証が完了しました。その後、2020年12月には初期型のプロトタイプも完成しており、現在早期商業化へ向けて開発を継続しております。［遺伝子治療］遺伝子治療については、遺伝性網膜疾患である網膜色素変性を対象として、プロモーター及びカプシドの改良、導入遺伝子の改変といった前臨床研究を継続しました。ａ．経営成績（研究開発費）当連結会計年度の研究開発費は、前連結会計年度と比較して783百万円減少（前年度比△28.4％）し、1,973百万円となりました。これは、ウェアラブル近視デバイスの開発費用が増加した一方で、遠隔眼科医療モニタリングデバイス「PBOS」の開発費用が減少したこと、人員削減等により研究開発関連の人件費や諸経費が減少したことが主な要因です。（単位：％を除き、千円）2019年12月期2020年12月期増減額増減率（％）研究開発費2,756,3311,972,837△783,494△28.4（一般管理費）当連結会計年度の一般管理費は、前連結会計年度と比較して74百万円増加（前年度比13.9％）し、606百万円となりました。これは新株予約権に関して、前連結会計年度において人員削減に伴い退職者のストック・オプション（新株予約権）の戻入益を計上した一方で、当連結会計年度においてはストック・オプション関連費用を通年で計上したことが主な要因です。（単位：％を除き、千円）2019年12月期2020年12月期増減額増減率（％）一般管理費532,076606,27274,19613.9ｂ．財政状態（流動資産）当連結会計年度末の流動資産は、前連結会計年度末と比べて1,760百万円減少し、6,417百万円となりました。これは、現金及び現金同等物が減少したことが主な要因です。（非流動資産）当連結会計年度末の非流動資産は、前連結会計年度末と比べて288百万円減少し、275百万円となりました。これは、その他の金融資産が減少したことが主な要因です。（流動負債）当連結会計年度末の流動負債は、前連結会計年度末と比べて１百万円増加し、507百万円となりました。これは、買掛金、その他の流動負債が減少したものの、一方で未払債務が増加したことが主な要因です。（非流動負債）当連結会計年度末の非流動負債は、前連結会計年度末と比べて34百万円増加し、192百万円となりました。これは、リース負債が増加したことが主な要因です。（資本）当連結会計年度末の資本は、前連結会計年度末と比べて2,084百万円減少し、5,993百万円となりました。これは、当期損失の計上により繰越損失（利益剰余金のマイナス）が拡大したことが主な要因です。②キャッシュ・フローの状況現金及び現金同等物は、取得日後３ヶ月以内に満期が到来する短期の流動性の高いすべての投資を含み、現金同等物はマネー・マーケット・ファンドで構成されております。取得日現在の満期が３ヶ月から１年の間である投資は、短期投資に分類されます。短期投資は社債、コマーシャル・ペーパー、米国政府機関債及び譲渡性預金から構成されております。当社グループが保有する現金、現金同等物及び短期・長期の金融商品は、前連結会計年度末及び当連結会計年度末において、それぞれ8,458百万円及び6,339百万円でありました。第三者金融機関への預金額は、連邦預金保険公社及び証券投資家保護公社の適用ある保証上限を超える可能性があります。（営業活動によるキャッシュ・フロー）前連結会計年度及び当連結会計年度における営業活動に使用した現金及び現金同等物（以下、資金）は、それぞれ3,418百万円及び2,249百万円となりました。使用した資金が1,170百万円減少した主な要因は、前連結会計年度に比べ、当連結会計年度は研究開発費用の支出が減少したこと、及びエミクススタト塩酸塩の臨床試験の進展等に伴い、当連結会計年度末時点での未払債務が増加したこと、及び前連結会計年度に比べ、当連結会計年度は未払報酬が増加したことによるものです。（投資活動によるキャッシュ・フロー）前連結会計年度及び当連結会計年度における投資活動により得られた資金は、それぞれ4,594百万円及び340百万円となりました。得られた資金が4,253百万円減少した主な要因は、満期を迎えた金融資産が減少したことによるものです。（財務活動によるキャッシュ・フロー）前連結会計年度及び当連結会計年度における財務活動により得られた資金は、それぞれ463百万円及び454百万円となりました。得られた資金が９百万円減少した主な要因は、前連結会計年度に比べ、当連結会計年度は新株予約権の権利行使に伴う普通株式の発行による収入が少なかったことによるものです。③生産、受注及び販売の実績a．生産実績当社グループは、生産活動を行っていないため、該当事項はありません。b．受注実績当社グループは、受注活動を行っていないため、該当事項はありません。c．販売実績当社グループは、医療用医薬品・医療機器事業及びこれらに関連する事業のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を行っておりません。当連結会計年度の販売実績は、次のとおりであります。セグメントの名称当連結会計年度（自2020年１月１日至2020年12月31日）前年同期比（％）医療用医薬品・医療機器事業及びこれらに関連する事業（百万円）38－（注）１．最近２連結会計年度の主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。相手先前連結会計年度（自2019年１月１日至2019年12月31日）当連結会計年度（自2020年１月１日至2020年12月31日）金額（百万円）割合（％）金額（百万円）割合（％）TRISH（TranslationalResearchInstituteforSpaceandHealth:NASA関連の資金供与を行うコンソーシアム）－－38100.0２．上記の金額には、消費税等は含まれておりません。(2）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容経営者の視点による当社グループの経営成績等の状況に関する認識及び分析・検討内容は次のとおりであります。なお、文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。①重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定当社グループの連結財務諸表は、IFRSを適用しております。重要な会計方針、重要な会計上の見積り及び見積りを伴う判断については、本報告書「第一部企業情報第５経理の状況」に記載のとおりであります。当社経営陣は連結財務諸表及び添付の注記で報告された数値に影響を与える見積り及び仮定を行わなければなりません。実際の結果はこれらの見積りと相違する場合があります。②財政状態及び経営成績の状況に関する認識及び分析・検討内容「（1）経営成績等の状況の概要①財政状態及び経営成績の状況」及び「（1）経営成績等の状況の概要②キャッシュ・フローの状況」をご参照ください。また、経営成績に重要な影響を与える要因については、本報告書「第一部企業情報第１企業の概況３事業の内容（3）パイプライン」をご参照ください。(3）資本の財源及び資金の流動性についての分析当社グループの資金需要は、研究開発投資が中心となります。当社グループでは流動資産が流動負債を大きく上回っており、資金の源泉については内部資金の充当を基本と致しますが、市場環境を考慮して株式市場からも機動的に資金調達するとともに、パートナー企業との提携を通じた資金確保も検討し、財務の健全性や安全性の確保を目指してまいります。当連結会計年度末の流動資産が6,417百万円（うち、現金及び現金同等物は2,534百万円、その他の金融資産は3,783百万円）がある一方で、流動負債は507百万円であり、本報告書提出日時点において必要な流動性は十分に満たしていると認識しています。