小野薬品工業株式会社
有価証券報告書－第73期(令和2年4月1日－令和3年3月31日)

５【研究開発活動】当社グループは、「病気と苦痛に対する人間の闘いのために」という企業理念のもと、これまで克服されていない病気や、いまだ患者さんの治療満足度が低く、医療ニーズの高い疾患領域に挑戦し、独創的かつ画期的な医薬品の創製に向けて努力を積み重ねています。現在、開発パイプラインには、オプジーボに加えて、抗体医薬品を含む抗がん剤の新薬候補化合物をはじめ、自己免疫疾患や神経系疾患の治療薬候補などがあり、開発を進めています。なかでも、がん治療の領域はアンメット・メディカル・ニーズが高いことから、重要な戦略分野と位置づけています。創薬研究においては、特長のある生理活性脂質や独自の標的分子に着目して画期的な新薬候補化合物の創製を目指す創薬アプローチ「化合物オリエント」をベースに、重点領域毎に設置している「オンコロジー研究センター」「イムノロジー研究センター」「ニューロロジー研究センター」「スペシャリティ研究センター」で、それぞれの疾患ノウハウを蓄積し、医療ニーズを適切に捉えることで、医療インパクトのある画期的新薬の創製につなげることに取り組んでいます。さらに、オープン・イノベーションをグローバルで積極的に展開し、世界最先端の技術や情報を取り入れ、世界トップクラスの研究者とのネットワークを構築するとともに、従来の低分子創薬に加え、抗体や細胞、ウイルスなどの生物製剤も利用することで、医療現場に革新をもたらす新薬の創製を目指します。また、ライセンス活動による有望な新薬候補化合物の導入にも努め、研究開発活動の一層の強化に取り組んでいます。当連結会計年度における研究開発活動の主な成果（2021年4月26日時点まで）は、以下のとおりです。[開発品の主な進捗状況]＜がん領域＞「オプジーボ/ニボルマブ」（他剤との併用療法を含む）胃がん・昨年5月、国内で「治癒切除不能な進行・再発の胃がん」を効能・効果とした承認申請を行いました（ATTRACTION-4試験：ONO-4538-37の臨床試験のデータに基づき行いました。）。・昨年12月、国内で「治癒切除不能な進行・再発の胃がん」を効能・効果とした承認申請を行いました（CheckMate-649試験：ONO-4538-44およびATTRACTION-4試験：ONO-4538-37の臨床試験のデータに基づき行いました。）。食道がん・昨年4月に韓国で、昨年6月に台湾で「フッ化ピリミジン系薬剤及びプラチナ系薬剤を含む化学療法に不応または不耐の根治切除不能な進行・再発の食道扁平上皮がん」を効能・効果とした承認を取得しました。・本年2月、国内で「食道がんの術後補助療法」を効能・効果とした承認申請を行いました。結腸・直腸がん・昨年9月、国内で「ヤーボイ」との併用療法について、「がん化学療法後に増悪した治癒切除不能な進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-High：microsatelliteinstability-High）を有する結腸・直腸がん」を効能・効果とした承認を取得しました。悪性胸膜中皮腫・昨年10月、国内で「ヤーボイ」との併用療法について、「切除不能な進行・再発の悪性胸膜中皮腫」を効能・効果とした承認申請を行いました。腎細胞がん・昨年10月、国内で武田薬品工業株式会社が開発中のキナーゼ阻害剤「カボメティクス錠/カボザンチニブリンゴ酸塩」との併用療法について、「根治切除不能又は転移性の腎細胞がん」を効能・効果とした承認申請を行いました。小細胞肺がん・昨年10月、単剤および「ヤーボイ」との併用療法について、「小細胞肺がん」を対象としたフェーズⅢ試験を実施していましたが、戦略上の理由により国内での開発を中止しました。非小細胞肺がん・昨年11月、国内でプラチナ製剤を含む化学療法との併用療法、「ヤーボイ」との併用療法および「ヤーボイ」とプラチナ製剤を含む化学療法との併用療法について、「切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん」を効能・効果とした承認を取得しました。・昨年12月、韓国で「ヤーボイ」との併用療法について、「EGFR又はALK遺伝子変異陰性の進行・再発の非小細胞肺がん」（PD-L1発現率が1%以上の患者）を効能・効果とした承認を取得しました。・昨年12月、韓国で「ヤーボイ」とプラチナ製剤を含む化学療法との併用療法について、「EGFR又はALK遺伝子変異陰性の進行・再発の非小細胞肺がん」を効能・効果とした承認を取得しました。・本年2月、台湾で「ヤーボイ」との併用療法について、「EGFR又はALK遺伝子変異陰性の進行・再発の非小細胞肺がん」（PD-L1発現率が1%以上の患者）を効能・効果とした承認を取得しました。・本年2月、台湾で「ヤーボイ」とプラチナ製剤を含む化学療法との併用療法について、「EGFR又はALK遺伝子変異陰性の進行・再発の非小細胞肺がん」を効能・効果とした承認を取得しました。胆道がん・昨年11月、日本、韓国、台湾で「胆道がん」を対象としたフェーズⅡ試験を開始しました。尿路上皮がん・本年3月、国内で「尿路上皮がんの術後補助療法」を効能・効果とした承認申請を行いました。原発不明がん・本年4月、国内で「原発不明がん」を効能・効果とした承認申請を行いました。膠芽腫・本年1月、「膠芽腫」を対象とした開発を実施していましたが、期待していた効果が得られないと判断し、国内での開発を中止しました。固形がん（子宮頸がん、子宮体がん及び軟部肉腫）・本年4月、「固形がん（子宮頸がん、子宮体がん及び軟部肉腫）」を対象とした開発を実施していましたが、戦略上の理由により国内での開発を中止しました。中枢神経系原発リンパ腫／精巣原発リンパ腫・本年4月、「中枢神経系原発リンパ腫／精巣原発リンパ腫」を対象とした開発を実施していましたが、戦略上の理由により国内での開発を中止しました。用法及び用量・昨年9月、国内で単剤投与時における用法及び用量（1回480㎎を4週間間隔で点滴静注）の追加に係る承認を取得しました。・本年1月、国内で「再発又は難治性の古典的ホジキンリンパ腫」に対する小児の用法及び用量の追加に係る承認申請を行いました。「ベレキシブル錠/チラブルチニブ塩酸塩」・昨年8月、国内でBtk阻害剤「ベレキシブル錠」について、「原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞リンパ腫」を効能・効果とした承認を取得しました。・「ベレキシブル錠」について、2014年に米国Gilead社に導出しましたが、Gilead社のテリトリーにおけるがん領域の権利が返還されました。なお、Gilead社は、引き続きがん領域以外の権利を保有しています。「ビラフトビカプセル/エンコラフェニブ」「メクトビ錠/ビニメチニブ」・昨年11月、国内でBRAF阻害剤「ビラフトビカプセル」およびMEK阻害剤「メクトビ錠」について、「ビラフトビカプセル」と「メクトビ錠」および抗ヒトEGFRモノクローナル抗体である「セツキシマブ」との3剤併用療法、および「ビラフトビカプセル」と「セツキシマブ」の2剤併用療法における「がん化学療法後に増悪したBRAF遺伝子変異を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸癌」を効能・効果とした承認を取得しました。・昨年11月、国内で「ビラフトビカプセル」および「メクトビ錠」の併用療法について、「BRAF遺伝子変異を有する甲状腺がん」を対象としたフェーズⅡ試験を開始しました。「カイプロリス/カルフィルゾミブ」・昨年11月、国内でプロテアソーム阻害剤「カイプロリス」について、すでに承認されている「再発又は難治性の多発性骨髄腫」の効能・効果において、「カイプロリス」の週2回のレジメンで、「デキサメタゾン」およびヒト型抗CD38モノクローナル抗体「ダラザレックス点滴静注/ダラツムマブ」との新たな併用（DKd）療法が可能になりました。「エドルミズ錠/アナモレリン塩酸塩」・本年1月、国内でグレリン様作用薬「エドルミズ錠/アナモレリン塩酸塩」について、「悪性腫瘍（非小細胞肺癌、胃癌、膵癌、大腸癌）におけるがん悪液質」を効能・効果とした承認を取得しました。「ONO-7912(CPI-613)/Devimistat」・昨年6月、がん代謝阻害薬「ONO-7912(CPI-613)/Devimistat」について、国内で「膵がん」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。「ONO-4687(BMS-986227)/Cabiralizumab」・昨年10月、抗CSF-1R抗体「ONO-4687(BMS-986227)/Cabiralizumab」について、「膵がん」を対象としたフェーズⅡ試験を実施していましたが、試験を中止しました。「ONO-4578」・昨年9月、国内でプロスタグランディン受容体（EP4）拮抗薬「ONO-4578」について、「結腸・直腸がん」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。・昨年11月、国内で「ONO-4578」について、「膵がん」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。・昨年12月、国内で「ONO-4578」について、「非小細胞肺がん」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。＜がん領域以外＞「パーサビブ静注透析用シリンジ/エテルカルセチド塩酸塩」・昨年6月、国内で新たに静注透析用シリンジ製剤の承認を取得しました。「オノアクト/ランジオロール塩酸塩」・昨年6月、国内で「敗血症に伴う頻脈性不整脈（心房細動、心房粗動、洞性頻脈）」を効能・効果とした承認を取得しました。「オンジェンティス錠/ONO-2370/オピカポン」・昨年6月、国内でCOMT阻害剤「オンジェンティス錠/ONO-2370/オピカポン」について、「レボドパ・カルビドパ又はレボドパ・ベンセラジド塩酸塩との併用によるパーキンソン病における症状の日内変動（wearing-off現象）の改善」を効能・効果とした承認を取得しました。「フォシーガ錠/ダパグリフロジンプロピレングリコール水和物」・昨年11月、選択的SGLT2阻害剤「フォシーガ錠/ダパグリフロジンプロピレングリコール水和物」について、国内で「標準治療を受けている慢性心不全」を効能・効果として承認されました。「ジョイクル関節注/ジクロフェナクエタルヒアルロン酸ナトリウム」・本年3月、変形性関節症治療剤「ジョイクル関節注/ジクロフェナクエタルヒアルロン酸ナトリウム」について、国内で「変形性関節症（膝関節、股関節）」を効能・効果として承認されました。「フオイパン錠/カモスタットメシル酸塩」・昨年6月、国内で蛋白分解酵素阻害剤「フオイパン錠」について、新型コロナウイルス感染症に関するフェーズⅠ試験を開始しました。・昨年11月、国内で「フオイパン錠」について、新型コロナウイルス感染症を対象としたフェーズⅢ試験を開始しました。「ONO-2910」・昨年6月、国内でシュワン細胞分化促進薬「ONO-2910」について、健康成人男性を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。・本年4月、国内で「ONO-2910」について、「糖尿病性多発神経障害」を対象としたフェーズⅡ試験を開始しました。「ONO-2909」・昨年11月、国内でプロスタグランディン受容体（DP1）拮抗薬「ONO-2909」について、健康成人および「ナルコレプシー」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。「ベレキシブル錠/チラブルチニブ塩酸塩」・昨年12月、国内でBtk阻害剤「ベレキシブル錠」について、「全身性強皮症」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。「ONO-2808」・本年1月、国内でS1P5受容体作動薬「ONO-2808」について、フェーズⅠ試験を開始しました。「ONO-7269」・本年1月、FXIa阻害薬「ONO-7269」について、「脳梗塞」を対象とした開発を実施していましたが、戦略上の理由により国内での開発を中止しました。[創薬／研究提携活動の状況]・本年3月、ペプチドリーム株式会社と、同社独自の創薬開発プラットフォームシステム（PeptideDiscoveryPlatformSystem）の自動化プラットフォームに関する非独占的ライセンス許諾契約を締結しました。・本年3月、米国カリフォルニア大学に加盟する７校の早期段階の研究テーマにアプローチするとともに、加盟７校の革新的な創薬アイデアに基づく創薬研究を効率的に促進することを目的として、同校の創薬コンソーシアムに参画しました。[ライセンス活動の状況]・昨年10月、韓国SKBiopharmaceuticals社と、同社の抗てんかん薬である「Cenobamate」について、日本において独占的に開発および商業化するライセンス契約を締結しました。・昨年12月、ChordiaTherapeutics株式会社と、同社が開発中のMALT1阻害剤「CTX-177」について、全世界において独占的に開発および商業化するライセンス契約を締結しました。・本年2月、米国RibonTherapeutics社と、同社が開発中のPARP7阻害剤「RBN-2397」について、日本、韓国、台湾およびASEAN諸国において独占的に開発および商業化するライセンス契約を締結しました。当連結会計年度の研究開発費の総額は、62,528百万円であります。なお、当社グループの事業は医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメントごとの記載を省略しております。