エーザイ株式会社
有価証券報告書－第109期(令和2年4月1日－令和3年3月31日)

５【研究開発活動】当期における研究開発費は、150,299百万円（前期比7.3％増）、売上収益比率23.3％（前期より3.1ポイント増）となりました。なお、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。［開発品の状況］○抗がん剤「レンビマ」（欧州における腎細胞がんに係る製品名「Kisplyx」、一般名：レンバチニブ、米メルク社との共同開発）・甲状腺がんに係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。2020年11月、中国において承認を取得しました。・腎細胞がん（セカンドライン）を対象とした、エベロリムスとの併用療法に係る適応において、米国、欧州等の60カ国以上で承認を取得しています。・肝細胞がん（ファーストライン）に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。・米メルク社の抗PD-1抗体ペムブロリズマブとの併用療法について、全身療法後に増悪した、根治的手術または放射線療法に不適応な高頻度マイクロサテライト不安定性を有さない、またはミスマッチ修復機構欠損を有さない進行性子宮内膜がんの適応について、米国、カナダ、オーストラリア等の10カ国以上で承認を取得しています。・2020年7月、米国で申請中であった、切除不能肝細胞がん（ファーストライン）を対象としたペムブロリズマブとの併用療法における116試験（フェーズⅠb試験）結果に基づく迅速承認申請について、米国食品医薬品局（FDA）から審査完了通知を受領しました。本併用療法の有効性および臨床上のベネフィットに関する十分なエビデンスを示すための臨床試験の推進を含め、引き続きFDAと今後の適切な対応について協議します。なお、本併用療法について、進行性肝細胞がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験（LEAP-002試験）が進行中であり、患者様登録も完了しています。・2021年3月、日本において、切除不能な胸腺がんに係る適応追加（単剤療法）の承認を取得しました。2020年6月に、当該適応について厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けています。・2021年3月、ペムブロリズマブとの併用療法について、欧州において、進行性腎細胞がんおよび進行性子宮内膜がんに係る2つの適応追加申請が欧州医薬品庁に受理されました。・2021年3月、ペムブロリズマブとの併用療法について、日本において、進行性腎細胞がんに係る適応追加申請を行いました。・2021年4月、ペムブロリズマブとの併用療法について、日本において、進行性子宮体がんに係る適応追加申請を行いました。同年3月に、当該適応について厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されました。・2021年4月、ペムブロリズマブとの併用療法について、進行性腎細胞がんおよび進行性子宮内膜がんに係る2つの申請がFDAに受理されるとともに、いずれも優先審査に指定されました。・ペムブロリズマブとの併用療法について、進行性または転移性腎細胞がんの適応および局所治療に適さない切除不能な進行性肝細胞がん（ファーストライン）の適応に対して、米国においてブレイクスルーセラピーの指定を受けています。・ペムブロリズマブとの併用療法について、子宮内膜がん（ファーストライン）、肝細胞がん（ファーストライン）、メラノーマ（ファーストライン）、非扁平上皮非小細胞肺がん（ファーストライン）、PD-L1陽性の非小細胞肺がん（ファーストライン）、非小細胞肺がん（セカンドライン）、頭頸部がん（ファーストライン）、膀胱がん（ファーストライン）、肝細胞がん（ファーストライン、肝動脈化学塞栓療法との併用）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等において進行中です。胃がん（ファーストライン）を対象としたフェーズⅢ試験を日本、米国、欧州、中国において開始し、進行中です。大腸がん（サードライン）を対象としたフェーズⅢ試験を米国、欧州等において開始しました。メラノーマ（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験、複数のがん腫を対象としたバスケット試験（フェーズⅡ試験）を米国、欧州等において進行中です。頭頸部がん（セカンドライン）を対象としたフェーズⅡ試験を米国、欧州で開始し、進行中です。○抗がん剤「ハラヴェン」（一般名：エリブリン）・乳がんに係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。・脂肪肉腫（日本では悪性軟部腫瘍）に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の75カ国以上で承認を取得しています。・「ハラヴェン」のリポソーム製剤について、小野薬品工業株式会社（大阪府）の抗PD-1抗体ニボルマブとの併用療法に関するフェーズⅠ/Ⅱ試験が日本において進行中です。・米国でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあったHER2陰性乳がんを対象としたHalozymeTherapeuticsInc.（米国）が開発中のPEG化遺伝子組換えヒト型ヒアルロン酸分解酵素PEGPH20との併用療法について、開発を終了しました。・米国でフェーズⅠ/Ⅱ試験段階にあった、トリプルネガティブ乳がんを対象としたペムブロリズマブとの併用療法について、開発を終了しました。○抗てんかん剤「フィコンパ」（英名「Fycompa」、一般名：ペランパネル）・12歳以上の部分てんかん併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、中国、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。日本と米国においては、4歳以上の部分てんかんに対する単剤および併用療法の承認を取得しています。・12歳以上の全般てんかんの強直間代発作に対する併用療法に係る適応において、日本、米国、欧州、アジア等の70カ国以上で承認を取得しています。・2020年11月、小児の部分てんかん併用療法および強直間代発作に対する併用療法の適応について、欧州委員会より承認を取得しました。・2020年10月、中国において、部分てんかんの単剤療法および4歳以上の小児てんかんの部分発作に係る追加適応の申請が受理されました。・レノックス・ガストー症候群を対象としたフェーズⅢ試験が日本、米国、欧州において進行中です。○オレキシン受容体拮抗剤「デエビゴ」（英名「Dayvigo」、一般名：レンボレキサント）・米国において、入眠困難、睡眠維持困難のいずれかまたはその両方を伴う成人の不眠症の適応で承認を取得しています。・日本において、不眠症の適応で承認を取得しています。・カナダ、香港において、不眠症に係る適応で承認を取得するとともに、オーストラリア、アジア等において申請中です。・アルツハイマー病／認知症に伴う不規則睡眠覚醒リズム障害を対象としたフェーズⅡ試験が終了し、今後の開発について検討中です。○抗アミロイドβ抗体アデュカヌマブ（一般名、バイオジェン社との共同開発）・2020年8月、米国において、アルツハイマー病（AD）治療剤としてBLA（生物製剤ライセンス申請）が受理されるとともに優先審査に指定され、2021年6月7日に迅速承認を取得しました。なお、本迅速承認の要件として、今後検証試験による臨床的有用性の確認が必要となります。・2020年10月、欧州において、販売承認申請を提出し、受理されました。・2020年12月、日本において、新薬承認を申請しました。・2021年4月、バイオジェン社は、ブラジル、カナダ、オーストラリア、スイスにおいて、販売承認申請を提出したことを公表しました。カナダ、オーストラリア、スイスにおいては、申請受理の可否に関するバリデーションが行われています。○抗アミロイドβプロトフィブリル抗体lecanemab（一般名、開発品コード「BAN2401」、バイオジェン社との共同開発）・ADによる軽度認知障害および軽度AD（総称して早期AD）を対象とした1本のフェーズⅢ試験（ClarityAD）が日本、米国、欧州、中国において進行中です。・Alzheimer'sClinicalTrialsConsortium（ACTC）によって本剤が評価対象薬剤として選択されているプレクリニカル（無症状期）ADを対象とするフェーズⅢ試験（AHEAD3-45）を開始し、進行中です。○2020年5月、日本において、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体「ヒュミラ」について、化膿性汗腺炎に関する用法・用量に関する一部変更の承認を取得しました。○2020年6月、韓国において、パーキンソン病治療剤「エクフィナ」について、パーキンソン病に係る適応で新薬承認を取得しました。○2020年11月、日本において、「ヒュミラ」について、世界で初めてとなる壊疽性膿皮症の適応追加承認を取得しました。○2020年11月、日本において、当社の子会社であるEAファーマ株式会社（東京都）がCosmoTechnologiesLtd.（アイルランド）より導入した粘膜下注入材「エレビュー」について、内視鏡用粘膜下注入材の使用目的で医療機器としての承認を取得しました。○2021年3月、日本において、抗がん剤「レミトロ」（一般名：デニロイキンジフチトクス（遺伝子組換え）、開発品コード「E7777」）について、末梢性T細胞リンパ腫および皮膚T細胞性リンパ腫に係る効能効果で製造販売承認を取得しました。○2020年6月、日本において、抗がん剤タゼメトスタット（一般名、開発品コード「E7438」）について、EZH2遺伝子変異陽性の濾胞性リンパ腫に係る適応で新薬承認を申請しました。○2020年9月、米国において、セロトニン2C受容体作動剤lorcaserin（一般名）について、乳幼児期に発生する難治性てんかんであるドラベ症候群を対象としたフェーズⅢ試験を開始し、進行中です。当該適応については、FDAより希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。○2021年2月、日本において、新規抗がん剤として開発している「E7090」が、FGFR2融合遺伝子を有する切除不能な胆道がんを予定される効能・効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されました。○2021年1月、EAファーマ株式会社がキッセイ薬品工業株式会社（長野県）と共同開発している潰瘍性大腸炎治療剤カロテグラストメチル（一般名、開発品コード「AJM300」）について、日本で実施されたフェーズⅢ試験において、主要評価項目を達成しました。○2021年3月、抗MTBR（Microtubulebindingregion:微小管結合領域）タウ抗体「E2814」について、ワシントン大学医学部（米国）により主導される優性遺伝アルツハイマーネットワーク試験ユニット（DominantlyInheritedAlzheimerNetworkTrialsUnit：DIAN-TU）が実施する臨床試験における抗タウ薬として、最初の評価対象薬に選定されました。○ホスホジエステラーゼ（PDE）9阻害剤「E2027」について、レビー小体型認知症およびパーキンソン病認知症を対象としたフェーズⅡ試験を米国において開始しました。