武田薬品工業株式会社
有価証券報告書－第144期(令和2年4月1日－令和3年3月31日)

５【研究開発活動】当年度の研究開発費の総額は4,558億円であります。医薬品の研究開発のプロセスは、長期にわたり、多額の費用を伴い、その期間は10年を越えることもあります。このプロセスには、新薬の有効性および安全性の評価のための複数の試験、データを審査し販売承認の可否を判断する規制当局に対する申請が含まれます。こうした精査の過程を通過し、臨床での治療に用いることができる候補物質はごく僅かです。承認取得後も、上市後の製品に対しては、メディカルアフェアーズやその他の投資を含め、継続的な研究開発活動による支援が行われます。臨床試験は、地域的および国際的な規制ガイドラインを遵守し、通常５から７年もしくはそれ以上を費やして実施されるものであり、相応の費用を伴います。通常、臨床試験は医薬品規制調和国際会議（ICH）が制定したガイドラインに沿って実施されます。これに関わる規制当局は、日本では厚生労働省、米国では食品医薬品局（FDA）、欧州連合では欧州医薬品庁（EMA）、中国では国家薬品監督管理局（NMPA）です。ヒトの臨床試験は以下の３相で実施されます（各相が一部重複することもあります）：・臨床第１相（P-1）試験少人数の健康な成人の志願者を被験者として、薬物の安全性、吸収、分布、代謝、排泄について評価するために実施・臨床第２相（P-2）試験少人数の志願患者を被験者として、安全性、有効性、用量および用法を評価するために実施臨床第２相試験はP-2aとP-2bとの2つのサブカテゴリーに分割されることがあります。P-2a試験は通常臨床上の有効性または生物学的活性を示すためにデザインされたパイロット試験であり、P-2b試験は薬物が最少の副作用で生物学的活性を示す最適用量を探索するために行われます。・臨床第３相（P-3）試験大人数の志願患者を被験者として、既存の薬剤またはプラセボと比較した安全性および有効性を評価するために実施これら３相のうち、臨床第３相にかかる開発費用が最も大きく、臨床第３相試験へ進めるか否かの決定は、医薬品開発における重要なビジネス判断となります。臨床第３相試験を通過した候補薬物については、管轄の規制当局に新薬承認申請書（NDA）、生物製剤承認申請（BLA）または医薬品販売承認申請（MAA）を提出し、規制当局より承認を取得した場合に上市します。NDA、BLA、MAAの作成には、膨大な量のデータの収集、検証、分析が必要であり、多額の費用が伴います。製品上市後も、保健当局により有害事象の市販後調査や、当該医薬品のリスク・ベネフィットに関する追加情報を提供するための市販後試験の実施を求められることがあります。当社の研究開発は、サイエンスにより、患者さんの人生を根本的に変えうるような非常に革新性が高い医薬品を創製することに注力しています。当社は、「革新的なバイオ医薬品」、「血漿分画製剤」および「ワクチン」の３つの分野において研究開発活動を実施しています。革新的なバイオ医薬品に対する研究開発は、当社の研究開発投資の中で最も高い比率を占めています。革新的なバイオ医薬品における重点疾患領域（オンコロジー、希少遺伝子疾患および血液疾患、ニューロサイエンス、消化器系疾患）には未だ有効な治療法が確立されていない疾患に対する高い医療ニーズが存在し、当社はベストインクラスあるいはファーストインクラスとなりうる画期的な新規候補物質を創出してまいりました。これまでの数年間、最近ではShire社の買収によってさらに強化されましたが、当社では新たな研究開発能力、さらには次世代プラットフォームに対して社内および外部との提携によるネットワークを通じて投資し、細胞療法および遺伝子治療の領域の強化を図ってまいりました。自社の研究開発機能向上への注力に加え、社外パートナーとの提携も、当社研究開発パイプライン強化のための戦略における重要な要素の一つです。社外提携の拡充と多様化に向けた戦略により、様々な新製品の研究に参画し、当社が大きな研究関連のブレイクスルーを達成する可能性を高めます。当社の主要な研究開発施設には以下を含みます：•湘南ヘルスイノベーションパーク：日本の神奈川県藤沢・鎌倉地域に位置する湘南ヘルスイノベーションパーク（以下、「湘南アイパーク」）は、当社の湘南研究所として2011年に設立された、当社のニューロサイエンス研究の主要拠点です。2018年４月に、当社は、サイエンスのイノベーションを推進し、多様な外部パートナーとのライフサイエンスエコシステムを構築するために、湘南アイパークを開所しました。2020年４月に、当社はより多様なパートナーを招致し、湘南アイパークのさらなる成功を目指すため、湘南アイパークの所有権を信託設定することとしました。当社は、アンカーテナントとして、信託先と20年間のリースバック契約を締結するとともに、今後も日本におけるライフサイエンス研究活性化にコミットします。•グレーターボストン地区研究開発サイト：当社のボストン研究開発サイトは米国マサチューセッツ州ケンブリッジに位置しています。本サイトは当社のグローバルでのオンコロジー、消化器系疾患領域および希少遺伝子疾患および血液疾患領域の研究開発の中心であり、加えて血漿分画製剤やワクチンなど他の疾患領域の研究開発や免疫調節および生物学的製剤の研究も支援しています。最近開設された最先端の細胞療法の製造施設を備えた、当社の細胞療法研究の拠点です。•サンディエゴ研究開発サイト：米国カリフォルニア州サンディエゴにある当社の研究開発拠点であり、消化器系疾患およびニューロサイエンス領域における研究開発を支援しています。本研究サイトは、バイオテックのような形態で研究を行う拠点であり、構造生物学および生物物理学などの社内技術を駆使し、社内外で行われる研究を促進します。•オーストリアウィーン研究開発サイト：オーストリアウィーンおよびオース近郊に位置する当社の研究開発サイトであり、血漿分画製剤および遺伝子治療分野における研究開発を支援しています。本研究サイトは、世界中の患者さんに革新的な医薬品を創製するため、血漿分画製剤および遺伝子治療薬の製造施設を備えています。当社の2020年４月以降の主要な研究開発活動の進捗は、以下のとおりです。研究開発パイプラインオンコロジー世界中のがん患者さんに革新的な新薬をお届けするために努力し、患者さんの生活を改善するという情熱をもって、画期的なイノベーションの探求に取り組んでいます。本疾患領域では、（1）既発売品である「ニンラーロ」、「アドセトリス」、「アイクルシグ」のライフサイクルマネジメントならびに多発性骨髄腫、急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群およびその他血液がんのパイプラインへの継続的な研究開発投資を通じた、血液がんにおける基盤的な専門性の構築、（2）既発売品である「アルンブリグ」を含む肺がんを対象とするパイプラインおよび標的を絞った肺がん患者さんを対象とする開発プログラムのさらなる拡充、（3）社外との提携による新規のがん免疫療法標的および次世代基盤技術の追求ならびに革新的な細胞療法の探索、にフォーカスしています。[ニンラーロ一般名：イキサゾミブ]-2020年５月、当社は、「ニンラーロ」について、多発性骨髄腫と診断された幹細胞移植歴のない成人患者を対象としたファーストライン（一次）治療後の維持療法の適応追加に係る製造販売承認事項一部変更承認の申請を厚生労働省に行ったことを公表しました。今回の申請は、主にランダム化プラセボ対照二重盲検の多施設共同国際臨床第３相試験である「TOURMALINE-MM4試験」の結果に基づくものです。-2020年６月、当社は、第25回欧州血液学会（EHA）において、２つの臨床試験結果をオーラルプレゼンテーションとして発表しました。本発表には、多発性骨髄腫と診断された幹細胞移植歴のない成人患者を対象として、経口で単剤投与された「ニンラーロ」のファーストライン維持療法としての有効性を評価した無作為化臨床第３相試験である「TOURMALINE-MM4試験」における良好な結果も含まれています。また、当社は、非経口剤である「ボルテゾミブ」をベースとした３剤併用導入療法をすでに受けている初発の多発性骨髄腫患者を対象に、同じプロテアソーム阻害剤の経口薬である「ニンラーロ」と「レナリドミド」および「デキサメタゾン」との併用療法へ移行した際の有効性と安全性を検討した「USMM-6試験」から得られた重要な知見についても発表しました。-2020年９月、当社は、第８回血液腫瘍学会議のバーチャル会議にて臨床第３相試験である「TOURMALINE-MM2試験」のデータを発表しました。本試験は、自家幹細胞移植が適応とならない初発の多発性骨髄腫患者を対象として、「ニンラーロ」と「レナリドミド」および「デキサメタゾン」の併用療法を、プラセボと「レナリドミド」および「デキサメタゾン」の併用療法と比較して評価しました。本試験結果では、「ニンラーロ」と「レナリドミド」および「デキサメタゾン」の併用療法群で無増悪生存期間（PFS）の中央値が13.5ヵ月（プラセボ群21.8ヵ月に対しニンラーロ群35.3ヵ月、HR=0.830、p=0.073）改善したことが実証されましたが、統計的有意水準を満たしておらず、主要評価項目であるPFSは達成されませんでした。-2021年５月、当社は、「ニンラーロ」について、幹細胞移植歴のない多発性骨髄腫に対する初回治療後の維持療法の治療薬として、厚生労働省より多発性骨髄腫における維持療法の効能又は効果を追加する製造販売承認事項一部変更承認を取得したことを公表しました。今回の承認は、主に、ランダム化プラセボ対照二重盲検多施設共同国際臨床第３相試験である「TOURMALINE-MM4試験」の結果に基づくものです。本試験では、幹細胞移植歴のない成人の多発性骨髄腫患者を対象に無増悪生存期間（PFS）を主要評価項目として、本剤による維持療法がPFSを統計学的に有意に改善することが確認されました。ニンラーロの維持療法における安全性プロファイルは、単剤療法における既知の安全性プロファイルと同様であり、「TOURMALINE-MM4試験」で新たな懸念は確認されませんでした。[アイクルシグ一般名：ポナチニブ]-2020年５月、当社は、「アイクルシグ」について、バーチャルで開催された第56回米国臨床腫瘍学会（AmericanSocietyofClinicalOncology：ASCO）年次総会のオーラルセッションにおいて、臨床第２相試験「OPTIC（OptimizingPonatinibTreatmentInCML）」の中間解析データを発表しました。「OPTIC試験」は、チロシンキナーゼ阻害薬(TKI)による前治療へ抵抗性または不耐性を示す慢性期の慢性骨髄性白血病(CP-CML)患者に対する、有効性および安全性を最適化することを目的として、「アイクルシグ」の３つの投与開始用量(45mg～、30mg～あるいは15mg～)における奏効に基づく投与量調整レジメンをプロスペクティブに評価する、進行中の無作為化非盲検試験です。-2020年12月、当社は、米国食品医薬品局（FDA）より、「アイクルシグ」について、少なくとも２種類以上のチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）による前治療へ抵抗性または不耐性を示す慢性期（CP）の慢性骨髄性白血病（CML）成人患者における医薬品承認事項変更申請（sNDA）の承認を取得したことを公表しました。改訂後の添付文書には、CP-CML患者に対して１日45mgから投与を開始し、BCR-ABL1IS≦1％を達成した時点で15mgに減量する、最適化された「アイクルシグ」の奏効に基づく投与量調整レジメンが追記されます。この投与量調整レジメンは、有効性を得ながら、動脈閉塞イベント（AOE）を含む有害事象（AE）のリスクを低減することによって、ベネフィット・リスクプロファイルの最適化を目的としています。[アルンブリグ一般名：ブリグチニブ]-2020年５月、当社は、「アルンブリグ」について、米国食品医薬品局（FDA）が承認した検査により診断された成人の未分化リンパ腫キナーゼ遺伝子転座陽性（ALK陽性）転移性非小細胞肺がん（NSCLC）患者に対する治療薬としてFDAより承認を取得したことを公表しました。今回の承認により、「アルンブリグ」の適応症にファーストライン（一次）治療が追加されました。-2020年９月、当社は、欧州臨床腫瘍学会（ESMO：EuropeanSocietyforMedicalOncology）のバーチャル会議において、「アルンブリグ」のサブ解析データを発表しました。臨床第３相試験である「ALTA1L試験」のサブ解析により、未分化リンパ腫キナーゼ遺伝子転座陽性（ALK陽性）の非小細胞肺がん（NSCLC）患者に対するファーストライン治療薬としての「アルンブリグ」について、頭蓋内病変に対する有効性にかかる説得力のあるエビデンスを確認するとともに、QOLの改善効果も見られました。-2021年１月、当社は、「アルンブリグ」について、ALK融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん（NSCLC）を適応とする一次および二次以降の治療薬として、厚生労働省より製造販売承認を取得したことを公表しました。今回の承認は主に、ALKチロシンキナーゼ阻害剤治療後に増悪したALK融合遺伝子陽性（以下、ALK陽性）の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん（NSCLC）患者72例を対象とした国内臨床第２相試験である「Brigatinib-2001(J-ALTA)」およびALKチロシンキナーゼ阻害剤による治療歴のないALK陽性の切除不能な進行・再発のNSCLC患者を対象とした海外臨床第３相試験である「AP26113-13-301（ALTA-1L）」の結果に基づくものです。[アドセトリス一般名：ブレンツキシマブベドチン]-2020年５月、当社は、「アドセトリス」について、欧州委員会（EC）より、現在の条件付承認に加えて、未治療の全身性未分化大細胞リンパ腫（sALCL）の成人患者に対するCHP（シクロホスファミド・ドキソルビシン・プレドニゾン）との併用治療に関して適応追加の承認を取得したことを公表しました。ALCLは末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）のサブタイプです。-2020年５月、当社は、「アドセトリス」について、再発・難治性の全身性未分化大細胞リンパ腫またはCD30陽性ホジキンリンパ腫の成人患者に対する治療薬として、中国国家薬品監督管理局（NMPA）より承認を取得したことを公表しました。[カボメティクス一般名：カボザンチニブ]-2020年４月、当社は、「カボメティクス」と小野薬品工業株式会社（小野薬品）のヒト型抗ヒトPD-1（programmedcelldeath-1）モノクローナル抗体、「オプジーボ」（ニボルマブ）について、未治療の進行性または転移性の腎細胞癌を対象に両製剤の併用療法を評価した多施設国際共同無作為化非盲検第３相試験である「CheckMate-9ER試験」のトップライン結果が得られたことを公表しました。本試験において、「オプジーボ」と「カボメティクス」の併用療法は、「スニチニブ」と比較して、最終解析で主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）を、あらかじめ計画されていた中間解析で副次評価項目である全生存期間（OS）、および奏効率（ORR）を改善しました。本試験結果を踏まえ、2020年10月、当社と小野薬品は「オプジーボ」と「カボメティクス」について、根治切除不能または転移性の腎細胞癌を対象とした両製剤の併用療法に係る国内製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に行ったことを公表しました。-2020年９月、当社と中外製薬株式会社（中外製薬）は、抗PD-L1（ProgrammedDeath-Ligand1）ヒト化モノクローナル抗体「テセントリク点滴静注」（アテゾリズマブ）とキナーゼ阻害剤「カボメティクス錠」の併用療法について、国内での開発を両社で実施する決定をしたことを公表しました。日本における両剤の併用療法の開発は、Roche社－Exelixis社間で締結された全世界における「アテゾリズマブ」と「カボザンチニブ」の併用療法に関する共同開発契約に基づき、日本国内での権利を有する当社と中外製薬が実施します。新たな治療法としての「アテゾリズマブ」と「カボザンチニブ」併用療法を検討する３つのグローバル臨床第３相臨床試験である「CONTACT試験」が複数のがん種を対象として進行中であり、当社と中外製薬は国内においてこれらの臨床試験に参加する予定です。-2020年９月、ピボタル臨床第３相試験である「CheckMate-9ER試験」の結果がブリストルマイヤーズスクイブとExelixis社より発表されました。本試験において、未治療の進行腎細胞癌（RCC）を対象に、「オプジーボ」（ニボルマブ）と「カボメティクス」の併用療法が、全生存期間（OS）を含む全ての有効性評価項目で有意な改善を示しました。「オプジーボ」と「カボメティクス」の併用療法は、「スニチニブ」と比較して、死亡リスクを40%低減しました（ハザード比[HR]0.60；98.89%信頼区間[CI]：0.40-0.89；p=0.0010；OSの中央値は両群とも未達）。本試験の主要評価項目である無増悪生存期間（PFS）の中央値は、「スニチニブ」単剤群（8.3カ月）と比較して、「オプジーボ」と「カボメティクス」の併用療法群（16.6カ月）で２倍の延長を示しました（HR0.51；95%CI：0.41-0.64；p-2020年11月、当社は、「カボメティクス」について、がん化学療法後に増悪した切除不能な肝細胞癌に対する治療薬として、厚生労働省より製造販売承認事項一部変更承認を取得したことを公表しました。今回の承認は、主に、プラセボ群と比較して本剤の有効性が統計的に有意な結果を示し、かつ安全性プロファイルについても確認された二次治療以降の進行肝細胞癌患者を対象とした海外臨床第３相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験である「CELESTIAL試験」、ならびに日本人における有効性および安全性を検討した国内臨床第２相非盲検単群試験である「Cabozantinib-2003試験」の結果に基づくものです。[ゼジューラ一般名：ニラパリブ]-2020年９月、当社は、経口のポリ（ADP-リボース）ポリメラーゼ（PARP）阻害薬「ゼジューラカプセル100㎎」について、「卵巣癌における初回化学療法後の維持療法、白金系抗悪性腫瘍剤感受性の再発卵巣癌における維持療法、白金系抗悪性腫瘍剤感受性の相同組換え修復欠損を有する再発卵巣癌」を適応とする治療薬として、厚生労働省より製造販売承認を取得したことを公表しました。本承認は、海外臨床第３相試験である「PRIMA試験」、海外臨床第３相試験である「NOVA試験」、海外臨床第２相試験である「QUADRA試験」、ならびに日本人卵巣癌患者に対し安全性を検討した国内臨床第２相試験の「Niraparib-2001試験」、日本人卵巣癌患者に対し有効性および安全性を検討した国内臨床第２相試験の「Niraparib-2002試験」の結果に基づくものです。-2020年11月、当社は、厚生労働省に「ゼジューラカプセル100㎎」の剤形追加として、「ゼジューラ錠100㎎」の製造販売承認申請を行ったことを公表しました。今回の承認申請は、「ゼジューラカプセル」と「ゼジューラ錠」の同等性を確認した「ヒト生物学的同等性試験（3000-01-004study）及び溶出試験」の結果に基づいています。「ゼジューラカプセル」の貯法は冷蔵ですが、このたび承認申請を行った「ゼジューラ錠」は、室温で管理することが可能となり、医療関係者や患者における利便性の改善につながる可能性があります。[開発コード：TAK－924一般名：pevonedistat]-2020年５月、当社は、「pevonedistat」について、バーチャルで開催された第56回米国臨床腫瘍学会（ASCO：AmericanSocietyofClinicalOncology）年次総会のオーラルセッションにおいて、臨床第２相試験「Pevonedistat-2001」の結果を発表しました。本試験では、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）を含む造血器腫瘍の患者を対象に、「pevonedistat」と「アザシチジン」の併用療法と「アザシチジン」単剤療法を比較しました。これらの結果より、「pevonedistat」と「アザシチジン」の併用療法は非常に有効であり、有望な治療法であることが示されるとともに、HR-MDS患者群においては、「アザシチジン」単剤療法と同様の安全性プロファイルであり、全生存期間（OS）、無イベント生存期間（EFS）、完全寛解率（CR）および輸血非依存達成率を含む臨床的に意義のある複数の評価項目でも有用性が示されました。-2020年７月、当社は、「pevonedistat」について、高リスク骨髄異形成症候群（HR-MDS）に対する治療薬として米国食品医薬品局（FDA）よりBreakthroughTherapyの指定を受けたことを公表しました。[開発コード：TAK－788一般名：mobocertinib]-2020年４月、当社は、プラチナ製剤をベースとした化学療法を実施中あるいは実施後に病勢が進行した上皮増殖因子受容体（EGFR）エクソン20挿入変異を伴う転移性非小細胞肺がん（NSCLC）患者に対する治療薬「mobocertinib」を米国食品医薬品局（FDA）がBreakthroughTherapyに指定したことを公表しました。-2020年９月、当社は、欧州臨床腫瘍学会（ESMO：EuropeanSocietyforMedicalOncology）のバーチャル会議において、「mobocertinib」の臨床第１/２相試験の10カ月間の追跡調査結果を発表しました。本追跡調査では、上皮増殖因子受容体（EGFR）エクソン20挿入変異を伴う転移性NSCLC患者において、１年以上の奏効期間（DoR）を達成したことが示されました。-2021年１月、当社は、国際肺癌学会（InternationalAssociationfortheStudyofLungCancer：IASLC)の2020年度世界肺癌学会議（WorldConferenceonLungCancer：WCLC）の最新演題オーラルセッションにおいて、治療歴を有する上皮成長因子受容体（EGFR）エクソン20挿入変異を伴う転移性非小細胞肺がん患者を対象とした「mobocertinib」の臨床第１/２相試験の新たなデータを発表しました。経口標的治療薬である「mobocertinib」は、治験責任医師の判定で奏効率35%、独立判定委員会（IRC）による判定で28％が確認され、臨床的に意義のある奏効を示し、IRCによる判定で奏効期間の中間値で17.5カ月と持続的奏効を示しました。安全性プロファイルは管理可能でした。2020年11月のデータカットオフ時からの安全性プロファイルは、同年５月のデータカットオフ時のものと一致していました。-2021年４月、当社は、プラチナ製剤ベースの化学療法による治療歴を有し、米国食品医薬品局（FDA）で承認された検査で検出された上皮成長因子受容体（EGFR）エクソン20挿入変異を伴う転移性非小細胞肺がんの成人患者に対する治療薬「mobocertinib」の新薬承認申請（NDA）を、FDAが優先審査に指定したことを公表しました。「mobocertinib」は、EGFRエクソン20挿入変異を選択的に標的とするよう特異的に設計された初めての経口治療薬です。今回の新薬承認申請は、主に転移性非小細胞肺がん患者を対象に、経口投与された「mobocertinib」の安全性および有効性を評価する臨床第１/２相試験の結果に基づくものです。この申請はFDAの迅速承認制度により行われました。なお、審査終了目標日（PDUFAdate）は2021年10月26日です。-2021年５月、当社は、「mobocertinib」の安全性および有効性を評価する臨床第１/２相試験から、プラチナ製剤ベースの化学療法の治療歴を有する上皮成長因子受容体（EGFR）エクソン20挿入変異陽性を伴う転移性非小細胞肺がん患者を対象とした最新データを公表しました。試験結果から、「mobocertinib」は１年間の追跡調査後も臨床的に意義のある効果を持続することが示され、バーチャルで開催される第57回米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表される予定です。本試験の結果、全生存期間（OS）の中央値は24ヶ月、フォローアップ期間の中央値は14ヶ月、多様なEGFRエクソン20挿入変異に対して奏功したことが示されました。その他の主要なデータポイントである客観的奏効率（ORR）、奏功期間（DoR）の中央値および病勢コントロール率（DCR）においては、既報データと一貫していました。また、安全性プロファイルにおいても対応可能なもので、既報データと一貫していました。希少遺伝子疾患および血液疾患当社は、既存の治療パラダイムを変えうる、最近上市された「TAKHZYRO」を含む遺伝性血管性浮腫に注力するとともに、今後は希少血液疾患および希少代謝性疾患において新たなモダリティとプラットフォームを活用し、特定の疾患に対して機能的な治療を提供していくことを目指します。[TAKHZYRO一般名：ラナデルマブ]-2020年５月、当社は、「TAKHZYRO」のプレフィルドシリンジ製剤の一部変更承認申請（TypeIIVariation）について、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）より承認を推奨する旨の肯定的見解が示されたことを公表しました。「TAKHZYRO」は、12歳以上の遺伝性血管性浮腫（HAE）患者における再発性発作の標準的抑制薬として、欧州では皮下投与製剤として承認されています。-2020年６月、当社は、臨床第３相「HELP（遺伝性血管性浮腫の長期抑制）試験の非盲検延長（OLE）試験」において、２つの新たな中間解析結果が得られたことを公表しました。解析の結果、「TAKHZYRO」は良好な忍容性を示し、遺伝性血管性浮腫（HAE）発作の１ヵ月あたりの発現率は様々なサブグループで持続的かつ一貫して低下しており、延長期間中においてもHAE発作を抑制していることが示されました。本試験結果は、オンライン開催となった2020年欧州アレルギー臨床免疫学会（EAACI：EuropeanAcademyofAllergyandClinicalImmunology）にて発表されました。-2020年11月、当社は、臨床第３相「HELP（遺伝性血管性浮腫の長期抑制）試験の非盲検延長（OLE）試験」より、「TAKHZYRO」による平均29.6ヵ月（標準偏差8.2ヵ月）の治療を受けた12歳以上の患者において、遺伝性血管性浮腫（HAE）発作が長期的に抑制され、発作頻度の低下を示す最終結果が得られたことを公表しました。結果はピボタル試験における「TAKHZYRO」の安全性および有効性と一致するものでした。HAE発作の平均発現率は全体でベースラインから87.4％（最小-100％、最大852.8％）低下し（n=212）、予め設定された探索的評価項目では、「TAKHZYRO」300mgによる治療を２週毎に受けた患者の70％近く（68.9％）で発作のない期間が12ヵ月を超えました（n=209）。本データは、2020年米国アレルギー喘息免疫学会（AmericanCollegeofAllergy,AsthmaandImmunology:ACAAI）のオンライン年次総会で発表され、ACAAIの学会誌AnnalsofAllergy,Asthma&amp;Immunology11月号にも掲載されました。-2020年12月、当社は、「TAKHZYRO」皮下注射剤について、12歳以上の遺伝性血管性浮腫（HAE）患者の発作を抑制する発作予防薬として、中国国家薬品監督管理局（NMPA）より承認を取得したことを公表しました。-2021年３月、当社は、遺伝性血管性浮腫（HAE）発作を抑制するモノクローナル抗体である「ラナデルマブ」皮下投与製剤について、厚生労働省に対し製造販売承認申請を行ったことを公表しました。日本での製造販売承認申請は、主にグローバル臨床第３相試験である「HELP（HereditaryAngioedemaLong-termProphylaxis）試験」、臨床第３相「HELPOpen-labelExtension（OLE）試験」および日本人患者での「ラナデルマブ」の有効性と安全性を検証する臨床第３相試験の中間結果等に基づいています。これらの試験において、「ラナデルマブ」はHAE発作の予防的治療薬として有効性と安全性を示しました。[アドベイト一般名：ルリオクトコグアルファ（遺伝子組換え）][アディノベイト一般名：ルリオクトコグアルファペゴル（遺伝子組換え）]-2020年６月、当社は、2020年世界血友病連盟世界会議（WFH2020）のオーラルプレゼンテーションにおいて、血友病A患者に対する「アドベイト」について長期の転帰を検討した実臨床における「AHEAD試験」からの最新結果を発表しました。「AHEAD試験」の実臨床におけるアウトカム試験の中間解析からは、出血ゼロを達成することができた血友病Aの患者の数が、血液凝固第VIII因子（遺伝子組換え）を投与することによって長年にわたって増加したことを示しています。予防を受けている患者では、出血ゼロの患者数は１年目の34％から６年目の53％に増加し、オンデマンド治療を受けている患者では、１年目の28％から６年目の38％に増加しました。AHEAD（TheAntihemophilicfactor(recombinant)(rAHF)HemophiliaAoutcomeDatabase）試験は日常的臨床診療において血液凝固第VIII因子（遺伝子組換え）を投与されている血友病A患者における長期の有効性と安全性のアウトカムを調査する試験です。-2021年２月、当社は、2021年欧州血友病学会議（EAHAD）において、「アドベイト」についての「AHEAD試験」の７年間データを発表しました。本データでは、全ての重篤な血友病A患者において、「アドベイト」を予防投与することによってオンデマンド治療群と比較してより低い年間出血率（ABRs）および年間関節出血率（AJBRs）を達成しました。有害事象は59％の症例（重篤な有害事象は20％）に見られ、12例において新たに第VIII因子インヒビターの発生が確認されました。別解析では、「アドベイト」の予防投与はオンデマンド治療と比較し、標的関節を有する中等度または重症の血友病A患者において７年間にわたり、より低い出血率を示しました。また、追加の後ろ向き解析では、米国の臨床診療において、中等度または重症の血友病A患者（インヒビター保有患者を除く）における、「アドベイト」の予防投与から「アディノベイト」または「エミシズマブ」への薬剤切り替えによる予防効果は統計学的有意差を示しませんでした。[開発コード：TAK-620一般名：maribavir]-2020年12月、当社は、移植後の難治性/抵抗性サイトメガロウイルス（CMV）感染治療薬「maribavir」の有効性および安全性を評価する臨床第３相試験の結果が得られたことを公表しました。「TAK-620-303（SOLSTICE）試験」は、既存の抗ウイルス療法（「ガンシクロビル」、「バルガンシクロビル」、「ホスカルネット」、「シドフォビル」のいずれか１剤またはその併用）に難治性または抵抗性のCMV感染に罹患する移植後の患者を対象に、「maribavir」または治験責任医師が認めた治療法（IAT）のいずれかを８週間投与して比較する多施設共同、無作為化、非盲検、実薬対照試験です。「SOLSTICE試験」では、IATとの比較において、投与８週終了時にCMV血症が消失した患者の割合と定義される主要評価項目を達成しました。また、投与８週終了時に達成し、さらに投与16週まで維持されたCMV血症の消失および症状コントロールと定義される主な副次的評価項目も達成しました。新たな安全性シグナルは確認されず、「maribavir」はIATと比較して好中球減少症の発生率の低下と関連していました。-2021年２月、当社は、デジタルで開催された移植・細胞治療学会議（TCT）2021において、「maribavir」の臨床第３相試験である「TAK-620-303（SOLSTICE）試験」の最新データを発表しました。本試験で、移植後の難治性抵抗性ありまたはなし（R/R）のサイトメガロウイルス（CMV）感染／疾患を有する移植患者において、本試験の主要評価項目である投与８週終了時（投与期終了時）のCMV血症の消失が達成された割合は、既存の抗ウイルス療法群(治験責任医師が定めた治療法［IAT］で、「ガンシクロビル」、「バルガンシクロビル」、「ホスカルネット」もしくは「シドフォビル」のいずれか１剤またはその併用)の23.9％（n＝28/117）と比較して、「maribavir」投与群では２倍以上（55.7％、n＝131/235）で、主要評価項目を達成しました（95％信頼区間：32.8％、22.8～42.7、p＜0.001）。本試験の主な副次評価項目である、投与16週までの、CMV血症の消失および随伴症状コントロールでも、「maribavir」群が既存の抗ウイルス療法群を上回ることにより、達成しました。-2021年３月、当社は、第47回欧州骨髄移植学会（EBMT）年次総会のプレジデンシャルシンポジウムにおいて、「maribavir」の臨床第３相試験である「TAK-620-303（SOLSTICE）試験」のサブグループ解析結果を発表しました。この解析結果は、全無作為化集団から得られた有効性を支持するものです。ベースラインで遺伝子型抵抗性CMV感染の移植患者において、投与８週時（投与期終了時）でCMV血症の消失が達成された割合は、既存の抗ウイルス療法群（治験責任医師が定めた治療法［IAT］で、「ガンシクロビル」、「バルガンシクロビル」、「ホスカルネット」もしくは「シドフォビル」のいずれか１剤またはその併用）（20.3％、14/69）と比較して、「maribavir」投与群では３倍以上（62.8％、76/121）でした。（調整群間差[95％信頼区間]：44.1％[31.3、56.9]）-2021年５月、当社は、固形臓器移植（SOT）または造血幹細胞移植（HCT）の両移植後の難治性/抵抗性（無しも含む）（R/R）サイトメガロウイルス（CMV）感染の治療薬である「maribavir」について、新薬承認申請（NDA）が米国食品医薬品局（FDA）に受理され、優先審査指定を受けたことを公表しました。この申請はグローバル臨床第３相試験である「TAK-620-303（SOLSTICE）試験」に基づいています。「maribavir」は、FDAから、臨床的に重篤なCMV血症およびCMV感染症リスクの高い患者の治療薬として希少疾病用医薬品指定を受けています。またFDAは、CMV感染およびCMV感染症を有し、既存の治療に抵抗性を有するまたは難治性の移植患者への治療薬として、「maribavir」のBreakthroughTherapy指定を行っています。ニューロサイエンス当社は、高いアンメット・ニーズが存在する神経疾患および神経筋疾患を対象に、革新的治療法に研究開発投資をフォーカスし、当社の専門知識やパートナーとの提携を生かし、パイプラインを構築しています。疾患の生物学的理解、トランスレーショナルなツール、革新的なモダリティの進展により、当社は神経変性疾患のうち患者セグメントが明確に定義されている疾患（例えば、パーキンソン病）への治療可能性に特化した投資とともに、希少神経疾患（例えば、ナルコレプシー、筋萎縮性側索硬化症、ハンチントン病、その他の運動失調症）に主にフォーカスしています。[ブコラム一般名：ミダゾラム]-2020年９月、当社は、てんかん重積状態の治療剤である「ブコラム口腔用液」について、厚生労働省より製造販売承認を取得したことを公表しました。今回の承認は、けいれん性てんかん重積状態を発症した18歳未満の患者に対して「ブコラム」を頬粘膜投与した２つの国内臨床第３相多施設共同介入非無作為化非盲検試験の結果などに基づくものです。「ブコラム」は日本初のてんかん重積状態に対する頬粘膜投与製剤であり、医師の指導に従い、家庭内など医療機関外でも投与可能です。2020年10月、当社は「ブコラム」のNeuraxpharmGroupの子会社（Neuraxpharm社）への売却を完了しました。当社は、日本における製造販売権の保持者として、一定期間にわたり一定のサービスをNeuraxpharm社に提供します。[開発コード：TAK-935/OV935一般名：soticlestat]-2020年８月、当社とOvidTherapeuticsInc.（Ovid社）は、ドラベ症候群(DS)またはレノックス・ガストー症候群(LGS)の小児患者を対象とした「soticlestat」の無作為化臨床第２相「ELEKTRA試験」の良好なトップラインデータを発表しました。「ELEKTRA試験」において、12週間の治験薬投与維持期に、プラセボ投与群では、けいれん発作(DS)および脱力発作(LGS)の頻度が中央値で3.1％増加したのに対し、「soticlestat」投与群ではベースラインから中央値で27.8％の統計学的に有意な減少が示され(プラセボ調整後の減少率の中央値=30.5％、p=0.0007、治験薬投与維持期において発作がみられた120例での有効性解析に基づく)、主要評価項目を達成しました。さらに、「ELEKTRA試験」の20週間の全治療期間（用量最適化期および治験薬投与維持期）中にプラセボ投与群ではけいれん発作(DS)および脱力発作(LGS)の頻度の変化が中央値で0.0％であったのに対し、「soticlestat」による治療を受けたDSおよびLGS患者群では中央値で29.8％減少しました(プラセボ調整後の減少率=25.1％、p=0.0024)。「soticlestat」の忍容性は概ね良好で、安全性プロファイルはこれまでの試験と同様であり、新たに安全性で留意すべき点は認められませんでした。-2021年３月、当社とOvid社は、当社が「soticlestat」について、ドラベ症候群（DS）またはレノックス・ガストー症候群（LGS）を含む発達性およびてんかん性脳症の治療薬として臨床段階にある「soticlestat」について、グローバルでの開発および販売権をOvid社から取得する独占契約を締結したことを公表しました。本独占契約に基づき、「soticlestat」のグローバルでの権利を当社が取得し、今後の全世界での開発と販売を単独で担います。消化器系疾患消化器系疾患・肝疾患の患者さんに革新的で人生を変えうる治療法をお届けすることにフォーカスしています。「エンティビオ」および「ALOFISEL」といった炎症性腸疾患におけるフランチャイズのポテンシャルを最大化するとともに、「GATTEX/REVESTIVE」のスペシャリティ消化器系疾患領域におけるポジショニングを拡大させ、社外との提携を通じて消化管運動関連疾患、セリアック病、厳選した肝疾患における機会を探索し、パイプラインの構築を進めています。[エンティビオ/エンタイビオ一般名：ベドリズマブ]-2020年４月、当社は、「エンティビオ」の自己注射製剤について、カナダにおいて、既存療法またはTNF-αアンタゴニスト「infliximab」に対して、効果不十分、効果消失、または不耐性であった、18歳以上の中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎患者の在宅での維持療法として承認されたことを公表しました。本承認は、中等症から重症の、活動期潰瘍性大腸炎の成人患者を対象とする、「エンティビオ」皮下注用製剤の維持療法の有効性および安全性を評価した無作為化二重盲検プラセボ対照試験である「VISIBLE１試験」に基づくものです。-2020年５月、当社は、中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎またはクローン病成人患者に対する維持療法として、「エンティビオ」の皮下注射（SC）製剤の製造販売について、欧州委員会より承認を取得したことを公表しました。「エンティビオ」のSC製剤は、プレフィルドシリンジ製剤およびペン製剤の両剤型で利用可能となります。-2020年９月、当社は成人の中等症から重症の潰瘍性大腸炎患者を対象とした維持療法に関する「エンティビオ」の皮下注射製剤の米国における開発プログラムの進捗を公表しました。当社は2020年８月にFDAと会議を行い、当社が新しく得たデータの評価を得るとともに、「エンティビオ」皮下注射製剤の承認を支持するのに必要な追加データについて助言を求めました。会議において、追加で必要な注射デバイスのデータに関して明確な理解が得られたため、その対応に向けて取り組んでいます。継続的な注射デバイスの試験実施に時間を要することから、米国での中等症から重症の潰瘍性大腸炎を対象とした「エンティビオ」皮下注射製剤の発売は、承認が得られた後、2022年になる可能性があります。-2020年10月、当社は、中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎患者を対象とした、「エンティビオ」の皮下注射製剤による維持療法の長期安全性および有効性を検討する非盲検長期継続投与（VISIBLEOLE）試験の中間解析結果を発表しました。本試験における安全性の主要評価項目の評価において、潰瘍性大腸炎の患者集団の中間解析データから、２年間の「エンティビオ」皮下注射製剤による維持療法後の長期安全性に関する所見が「エンティビオ」の既報の安全性プロファイルと一致していることが示されました。また、この患者集団では、本試験の臨床的有効性の評価項目である臨床的寛解（注１）の維持およびステロイドフリーでの臨床的寛解（注２）が得られた患者の割合から、治療による臨床的効果が継続的に示されました。これらのデータは、バーチャルで開催された欧州消化器病週間（UnitedEuropeanGastroenterologyWeek:UEGWeek）におけるオーラルプレゼンテーションで発表されました。（注１）主要評価項目である臨床的寛解は、部分的Mayoスコアが２ポイント以下、かつ全てのサブスコアが１ポイント以下と定義（注２）ステロイドフリーの臨床的寛解は、ベースライン（０週目）で経口コルチコステロイドを使用している患者として定義[GATTEX/REVESTIVE一般名：テデュグルチド]-2020年10月、当社は、「テデュグルチド」（遺伝子組換え）について、短腸症候群治療剤として、厚生労働省に製造販売承認申請を行ったことを公表しました。今回の申請は、国内で実施された成人および小児を対象とした臨床第３相試験、ならびに海外にて行われた試験結果に基づくものです。これらの試験において、本剤の有効性が認められ、安全性に大きな問題は見られませんでした。[ALOFISEL一般名：Darvadstrocel]-2021年２月、当社は、「Darvadstrocel」について、非活動期／軽度活動期のクローン病成人患者における肛門周囲複雑瘻孔治療製品として、厚生労働省に製造販売承認申請を行ったことを公表しました。国内で実施された「Darvadstrocel-3002試験」および、欧州およびイスラエルで実施された「ADMIRE-CD試験」の結果に基づくものです。「Darvadstrocel-3002試験」は日本人の非活動期／軽度活動期のクローン病成人患者22名を対象に「Darvadstrocel」の有効性と安全性を検討した臨床第３相、多施設共同、非盲検非対照試験です。「Darvadstrocel-3002試験」の結果は、学会で今後公表される予定です。「ADMIRE-CD試験」は、非活動期／軽度活動期のクローン病成人患者さん212名を対象に「Darvadstrocel」の有効性と安全性を検討した臨床第３相、無作為化二重盲検比較試験です。[タケキャブ一般名：ボノプラザン]-2021年３月、当社は、酸関連疾患治療剤「タケキャブ錠10mg、同錠20mg」の剤形追加として、厚生労働省に口腔内崩壊錠「タケキャブOD錠10mg、同OD錠20mg」の製造販売承認申請を行ったことを公表しました。本申請は、国内で実施されたヒト生物学的同等性試験「TAK-438ODT-1001試験」および溶出試験に基づくものです。[開発コード：TAK-721一般名：ブデソニド経口懸濁液]-2020年12月、当社は、好酸球性食道炎の治療薬として特異的にデザインされ開発中のブデソニド経口懸濁液である「TAK-721」について、新薬承認申請（NDA）が米国食品医薬品局（FDA）に受理され、優先審査に指定されたことを公表しました。承認された場合、「TAK-721」は好酸球性食道炎の治療薬として初のFDA承認となる見込みであり、製品名は「Eohilia」を予定しています。「TAK-721」はこれまでにFDAからBreakthroughTherapyおよびOrphanDrugの両方の指定を受けています。当社はFDAと協議中であり、議論の結果に応じて承認される見込みです。血漿分画製剤当社は、血漿分画製剤（PDT）に特化したPDTビジネスユニットを設立し、血漿の収集から製造および商用化まで、エンド・ツー・エンドのビジネスを運営しています。本疾患領域では製品のライフサイクル全体にわたってイノベーションを推進することにより、希少および複雑な疾患に対する血漿分画製剤による治療の価値を最大化させます。血漿分画製剤に特化した研究開発組織は、新たな治療ターゲットの特定、および、現有する製品の製造効率の最適化という役割を担います。PDTでは、世界中で、様々な希少疾患や、生命を脅かす、慢性および遺伝性疾患の患者さんに有効な治療を行う上で不可欠な治療薬を開発することに焦点を絞ります。[開発コード：CoVIg-19（旧TAK-888）一般名：抗SARS-CoV-2ポリクローナル高度免疫グロブリン製剤]-2020年４月、当社とCSLBehring社は、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の治療薬となり得る血漿分画製剤の開発に関する提携契約、「CoVIg-19PlasmaAlliance」を締結し、本提携にBiotest、BPL、LFB、Octapharmaの各社が参画したことを公表しました。本提携を通じ、COVID-19による重篤な合併症を有する患者の治療薬となり得るノーブランドの製品として、抗SARS-CoV-2ポリクローナル高度免疫グロブリン製剤の臨床開発に直ちに着手します。-2020年５月、「CoVIg-19PlasmaAlliance」は参画メンバーとして血漿分画製剤に携わる企業を10社に拡大し、また、COVID-19から回復されたより多くの人々に血漿を提供してもらえるようにするために重要なサポートを行う血漿分画製剤の企業以外のグローバル機関も参画したことを公表しました。本アライアンスの発足当初に発表されたBiotest、BPL、CSLBehring、LFB、Octapharmaならびに当社に加え、新たな業界メンバーとしてADMABiologics、BioPharmaPlasma、GCPharma、およびSanquinが参画します。これらの企業が一丸となり、COVID-19の治療選択肢となり得る薬剤の開発と流通を加速させるという本アライアンスの目標に寄与するため、専門知識に基づく助言、技術指導および/または物資による支援を提供します。-2020年10月、「CoVIg-19PlasmaAlliance」は、米国国立衛生研究所（NIH）の米国国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）が実施する臨床第３相試験「InpatientTreatmentwithAnti-CoronavirusImmunoglobulin（ITAC）」において、患者が登録されたことを公表しました。「ITAC試験」では、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）により重篤な合併症のリスクのある入院した成人の治療における、抗コロナウイルス高度免疫グロブリン静注製剤(H-Ig)の安全性、忍容性、有効性を評価します。「ITAC試験」は、国際多施設共同二重盲検プラセボ対照無作為化試験で、NIHのグローバルなInterntaionalNetworkofStrategicInitiativesinGlobalHIVTrials（INSIGHT)ネットワークを通じて米国やメキシコ、およびその他16カ国の５大陸にわたる最大58施設において成人患者500人を対象に実施される予定です。-2021年４月、「CoVIg-19PlasmaAlliance」は、米国国立衛生研究所（NIH）の一部である米国国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）が出資し実施した臨床第３相試験「InpatientTreatmentwithAnti-CoronavirusImmunoglobulin（ITAC）」において、評価項目を達成しなかったことを公表しました。臨床試験において安全性の重大な懸念は認められませんでした。本試験は、重篤な合併症のリスクのある成人のCOVID-19入院患者に対して、抗コロナウイルス高度免疫グロブリン静注製剤（H-Ig）を、「レムデシビル」を含む標準治療に追加投与した際の、疾患進行のリスク低減を評価することを目的としていました。現在も解析は継続中であり、NIAIDおよびINSIGHTNetworkは試験の全結果を近く発表する予定です。「ITAC試験」の結果を受けて、「CoVIg-19アライアンス」の取り組みは終了しました。ワクチンワクチンでは、イノベーションを活用し、デング熱、新型コロナウイルス感染（COVID-19）、ジカウイルス感染、ノロウイルス感染など、世界で最も困難な感染症に取り組んでいます。当社パイプラインの拡充およびプログラムの開発に対する支援を得るために、政府機関（日本、米国）や主要な世界的機関とのパートナーシップを締結しています。これらのパートナーシップは、当社のプログラムを実行し、それらのポテンシャルを最大限に引き出すための重要な能力を構築するために必要不可欠です。[COVID-19ワクチンモデルナ筋注（開発コード：mRNA-1273、日本での開発コード：TAK-919）]-2020年10月、当社は、Moderna,Inc.（Moderna社）の新型コロナウイルス感染症ワクチン候補である「mRNA-1273」を、2021年前半より、5,000万回の接種分を輸入し、日本において供給することを公表しました。この日本における供給は、日本国内での「mRNA-1273」の製造販売承認取得後に行われます。この取り組みは、当社、Moderna社、厚生労働省の三者間の契約に基づくものです。当該契約に基づき、当社は日本国内に「mRNA-1273」ワクチン5,000万回の接種分を流通させるために必要な製造販売承認の取得を目指します。Moderna社は、ワクチン最終製品の提供に加え、当社へ臨床開発および製造販売承認申請に関する支援を行います。-2021年１月、当社は、「TAK-919」について、国内での臨床第１/２相試験を開始したことを公表しました。本試験は、成人被験者200例を対象に、「TAK-919」の安全性および免疫原性を評価するプラセボ対照試験です。-2021年２月、当社は、Moderna社の新型コロナウイルス感染症ワクチン候補である「TAK-919」の日本人を対象とした安全性および免疫原性を評価する国内臨床第１/２相試験において、被験者の組み入れを完了したことを公表しました。-2021年３月、当社は、「TAK-919」を輸入し、日本国内へ供給するため厚生労働省に製造販売承認申請を行ったことを公表しました。日本において現在実施中のプラセボ対照臨床第１/２相試験では、日本人の健康成人200例を対象に「TAK-919」を28日間の間隔で２回接種した際の安全性および免疫原性を評価しています。本試験成績は５月に揃う予定であり、その後、医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出します。申請資料には、Moderna社が米国において実施中の臨床第３相試験（「COVE試験」）の安全性と有効性の成績も含まれています。-2021年５月、当社は日本における「TAK-919」の安全性および免疫原性を評価する国内臨床第１/２相試験の結果を医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出したことを公表しました。当社はModerna社ならびに厚生労働省の三者間の合意により、「TAK-919」の5,000万回接種分を輸入し供給します。本試験の結果では、28日間の間隔で「TAK-919」0.5mLを２回接種した被験者の100%に、結合抗体と中和抗体の上昇が本剤の２回目接種28日後に確認できたことが示されました。重大な安全性の懸念は報告されず、忍容性は概ね良好でした。当社は本試験の結果を、2021年３月に提出した新薬承認申請の一部として、医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出しました。申請資料には、Moderna社が米国において実施中の臨床第３相試験（COVE試験）の安全性と有効性の結果も含まれています。-2021年５月、「COVID-19ワクチンモデルナ筋注（TAK-919）」について、厚生労働省より医薬品医療機器等法第14条の３に基づく特例承認を取得したことを公表しました。本承認は、米国で実施されたModerna社の臨床第３相試験（COVE試験）の結果と同様の免疫反応が得られた、日本で実施した「COVID-19ワクチンモデルナ筋注」の安全性および免疫原性を評価する臨床第１/２相試験の結果に基づいています。当社は、日本国内において「COVID-19ワクチンモデルナ筋注」の供給を開始しました。[開発コード：NVX-CoV2373（日本での開発コード：TAK-019）一般名：新型コロナウイルス感染症ワクチン]-2020年８月、当社とNovavax,Inc.(Novavax社)は、Novavax社が開発中の新型コロナウイルス感染症ワクチン「NVX-CoV2373」の日本における開発、製造、流通に向けた提携に関して基本合意したことを公表しました。「NVX-CoV2373」は、Novavax社の遺伝子組換えたんぱく質ナノ粒子技術を用いた安定したプレフュージョンたんぱく質であり、Novavax社が特許を有するアジュバント「Matrix-M™」を含有しています。当社とNovavax社の提携により、日本における「NVX-CoV2373」の開発、製造、承認申請が進められます。Novavax社は、当社へワクチンの製造技術の使用許諾および移転を行い、「Matrix-M™」を供給します。当社は、厚生労働省への承認申請ならびに、日本における「NVX-CoV2373」の製造および流通を行います。また、当社は、Novavax社からのワクチン製造技術の移転、生産設備の整備、およびスケールアップの資金として、厚生労働省から助成金を受領します。当社は年間２億５千万回分以上の新型コロナウイルス感染症ワクチンの生産能力を整備することを見込んでいます。-2021年２月、当社は、Novavax社の新型コロナウイルス感染症ワクチン候補である「TAK-019」について日本人を対象に「TAK-019」の安全性および免疫原性を評価する国内臨床第１/２相試験を開始し、最初の被験者に治験薬の接種が行われたことを公表しました。当社はNovavax社からのワクチン製造技術の移転により、２億５千万回分以上の「TAK-019」の生産能力を有し、開発、供給を担います。「TAK-019」の国内臨床試験の成績は2021年後半に得られる予定で、試験成績は、製造販売承認申請手続きの一環として、医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出される予定です。承認取得後、「TAK-019」は2021年後半の供給開始を目指します。[開発コード：TAK-003一般名：デング熱ワクチン]-2021年３月、当社は、４歳から60歳の人を対象に、すべてのデングウイルス血清型で引き起こされるデング熱の予防を目的として開発中のデング熱ワクチン「TAK-003」について、欧州医薬品庁（EMA）へ承認申請を行い、受理されたことを公表しました。「TAK-003」の申請資料には、現在進行中のグローバル臨床第３相試験である「TIDES試験（TetravalentImmunizationagainstDengueEfficacyStudy）」の36ヵ月間の長期にわたる安全性および有効性データが含まれます。本36ヵ月間データの詳細については、学会や査読誌にて2021年内に発表される予定です。なお、当社は、欧州連合（EU）における承認とEU-M4all(旧称：Article58）制度を通じてのEU域外の国々における承認を目的とした医薬品に適用されるEMAが実施する初の並行審査に参加しています。EU-M4all制度に参加している国々は、欧州医薬品評価委員会（CHMP）からの科学的見解に加え、独自の審査をしたうえで自国における承認について判断します。当社は、EU-M4all制度に参加していないデング熱流行国においても「TAK-003」の承認を目指します。-2021年５月、当社は、「TAK-003」が現在進行中のグローバル臨床第３相試験「TIDES試験（TetravalentImmunizationagainstDengueEfficacyStudy）」のワクチン接種後３年間にわたる長期評価において、本ワクチンのデング熱感染およびデング熱感染による入院に対して持続的な予防効果（被験者のワクチン接種前のデング熱感染歴の有無を問わない）を示し、懸念されるような安全性リスクも認められなかったことを公表しました。「TIDES試験」には、デング熱流行国であるラテンアメリカやアジア地域において２万人以上の小児・若年層（４歳から16歳）の健常被験者が登録されています。「TIDES試験」の36ヵ月間にわたる追跡調査の安全性および有効性データは、第17回国際渡航医学会（CISTM:ConferenceoftheInternationalSocietyofTravelMedicine）で発表されました。「TAK-003」の３年間（２回目接種後36ヵ月）にわたる長期評価では、デングウイルスの各血清型（計４種）に対する「TAK-003」のワクチン有効性は、各血清型で異なっていたものの、この結果は、これまで報告してきた結果と一貫性のあるものでした。また、安全性においても全般的に忍容性が良好で、懸念されるような安全性リスクも認められませんでした。病態の増悪のエビデンスは確認されませんでした。「TIDES試験」の36ヵ月間にわたる追跡調査の安全性および有効性データは、欧州連合（EU）およびデング熱流行国における承認申請資料に含まれており、今後、2021年内に承認申請が予定されている米国を含むその他の国々における申請資料にも含まれる予定です。パイプラインの現状当社グループの各疾患領域および事業分野における研究開発活動の概要は、以下に示すとおりです。後出する主要な疾患領域および事業分野において開示されている当社グループパイプライン上の化合物は、それぞれ異なる開発段階にあり、現在開発中の化合物の開発中止や新規化合物の臨床ステージ入りにより、パイプラインの内容は今後変わる可能性があります。以下に示す化合物が製品として上市に至るかは、前臨床試験や臨床試験の結果、様々な医薬品の市場動向、規制当局からの販売承認取得の有無など、様々な要因に影響されます。以下の表記載は、米国・欧州・日本・中国に限定していますが、当社グループはその他の地域でも開発活動を行っています。以下、「グローバル」の表記は、米国・欧州・日本・中国を指します。下記の表にあるパイプラインのモダリティは、「低分子」、「ペプチド・オリゴヌクレオチド」、「細胞および遺伝子治療」、「マイクロバイオーム」、「生物学的製剤他」のいずれかに分類しています。2021年５月11日（決算発表日）における当社グループのオンコロジー（がん）領域のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。開発コード＜一般名＞製品名（国/地域）薬効（投与経路）モダリティ適応症／剤型追加開発段階SGN-35（注１）vedotin&gt;アドセトリス（欧州、日本、中国）CD30モノクローナル抗体薬物複合体（注射剤）生物学的製剤他未治療の全身性未分化大細胞リンパ腫欧州承認（20/5）再発・難治性のホジキンリンパ腫中国承認（20/5）再発・難治性の全身性未分化大細胞リンパ腫中国承認（20/5）皮膚T細胞リンパ腫中国承認（21/4）アルンブリグ（グローバル）ALK阻害薬（経口剤）低分子ALK陽性非小細胞肺がん（ファーストライン）米国承認（20/5）ALK陽性非小細胞肺がん（ファーストライン）日本承認（21/1）ALK阻害薬投与歴のあるALK陽性非小細胞肺がん日本承認（21/1）ALK陽性非小細胞肺がん（ファーストライン&amp;セカンドライン）中国申請（20/12）ALK陽性非小細胞肺がん（セカンドライン；アレクチニブとの直接比較試験）グローバルＰ－ⅢMLN9708ニンラーロ（グローバル）プロテアソーム阻害薬（経口剤）低分子造血幹細胞移植未実施の初発の多発性骨髄腫の維持療法日本米国欧州中国申請（20/5）（注12）Ｐ－ⅢＰ－ⅢＰ－Ⅲ自家造血幹細胞移植後の初発の多発性骨髄腫の維持療法米国欧州Ｐ－ⅢＰ－Ⅲ開発コード＜一般名＞製品名（国/地域）薬効（投与経路）モダリティ適応症／剤型追加開発段階（注２）カボメティクス（日本）マルチターゲットキナーゼ阻害薬（経口剤）低分子肝細胞がん（セカンドライン）日本承認（20/11）腎がん（ファーストライン；ニボルマブとの併用）日本申請（20/10）転移性非小細胞肺がん（セカンドライン；アテゾリズマブとの併用（注３））日本Ｐ－Ⅲ転移性去勢抵抗性前立腺がん（アテゾリズマブとの併用（注４））日本Ｐ－Ⅲ（注５）ゼジューラ（日本）PARP1/2阻害薬（経口剤）低分子卵巣がん（ファーストライン・セカンドライン後の維持療法、サルベージ療法）日本承認（20/9）ICLUSIG（米国）BCR-ABL阻害薬（経口剤）低分子慢性骨髄性白血病（CML）患者におけるOPTIC試験の中間解析データおよび、CMLとフィラデルフィア染色体陽性の急性リンパ性白血病患者（Ph+ALL）とにおけるPACE試験の判定済みデータに基づいた、CMLおよびPh+ALLでのラベル変更米国承認（20/12）フィラデルフィア染色体陽性の急性リンパ性白血病（フロントライン適応）米国Ｐ－ⅢTAK-924NEDD8活性化酵素阻害薬（注射剤）低分子高リスク骨髄異形成症候群グローバルＰ－Ⅲ移植非適応の急性骨髄性白血病グローバルＰ－ⅢTAK-788EGFR/HER2阻害薬（exon20変異対応）（経口剤）低分子Exon20挿入変異を有する非小細胞肺がん（フロントライン適応）グローバルＰ－ⅢExon20挿入変異を有する非小細胞肺がん（セカンドライン以降）米国日本欧州中国申請（21/4）Ｐ－ⅢＰ－ⅢＰ－ⅢTAK-385LH-RHアンタゴニスト（経口剤）低分子前立腺がん日本中国Ｐ－ⅢＰ－ⅢTAK-007（注６）CD19CAR-NK細胞療法（注射剤）細胞および遺伝子治療再発・難治性のB細胞性悪性腫瘍－Ｐ－I/ⅡTAK-102（注７）GPC3CAR-T（注射剤）細胞および遺伝子治療固形がん－Ｐ－ⅠTAK-573（注８）抗CD38抗体(IgG4)と活性減弱IFNαとの融合蛋白(注射剤)生物学的製剤他再発・難治性の多発性骨髄腫－Ｐ－ⅠTAK-605（注９）腫瘍溶解性ウイルス（腫瘍内投与）生物学的製剤他固形がん－Ｐ－Ⅰ開発コード＜一般名＞製品名（国/地域）薬効（投与経路）モダリティ適応症／剤型追加開発段階TAK-676STINGアゴニスト（注射剤）低分子固形がん－Ｐ－ⅠTAK-940（注10）CD191XXCAR-T（注射剤）細胞および遺伝子治療再発・難治性のB細胞性悪性腫瘍－Ｐ－ⅠTAK-981SUMO阻害薬（注射剤）低分子複数のがん種－Ｐ－ⅠTAK-252/SL-279252（注11）PD-1-Fc-OX40L（注射剤）生物学的製剤他固形がん又はリンパ腫－Ｐ－ⅠTAK-186T細胞誘導抗体生物学的製剤他EGFR発現固形がん－Ｐ－Ⅰ（注１）Seagen社との提携（注２）Exelixis社との提携（注３）中外製薬との提携、Ｐ－Ⅲ試験は同社が実施（注４）中外製薬との提携、Ｐ－Ⅲ試験は当社が実施（注５）GlaxoSmithKline社との提携（注６）TheUniversityofTexasMDAndersonCancerCenterとの提携（注７）Noile-immuneBiotech社との提携（注８）TevaPharmaceuticalIndustries社との提携（注９）TurnstoneBiologics社との提携（注10）MemorialSloanKetteringCancerCenterとの提携（注11）ShattuckLabs社との提携（注12）2021年５月に承認取得2021年５月11日（決算発表日）における当社グループの希少遺伝子疾患および血液疾患領域のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。開発コード＜一般名＞製品名（国/地域）薬効（投与経路）モダリティ適応症／剤型追加開発段階TAK-743TAKHZYRO（米国、欧州、中国）血漿カリクレイン阻害薬（注射剤）生物学的製剤他遺伝性血管性浮腫中国承認（20/12）遺伝性血管性浮腫日本申請（21/3）遺伝性血管性浮腫（小児）グローバルＰ－Ⅲブラジキニン介在性血管性浮腫グローバルＰ－ⅢTAK-577VONVENDI（米国、日本）VEYVONDI（欧州）フォン・ヴィレブランド因子［遺伝子組換え］（注射剤）生物学的製剤他フォン・ヴィレブランド病の予防（成人）米国日本欧州中国申請準備中Ｐ－ⅢＰ－ⅢＰ－Ⅲフォン・ヴィレブランド病の出血時および周術期の補充療法（小児）グローバルＰ－ⅢTAK-660アディノベイト（米国、日本）ADYNOVI（欧州）抗血友病因子［遺伝子組換え］PEG修飾（注射剤）生物学的製剤他血友病A（小児）欧州Ｐ－ⅢTAK-755（注１）欠損したADAMTS13酵素の補充（注射剤）生物学的製剤他先天性血栓性血小板減少性紫斑病米国欧州Ｐ－ⅢＰ－Ⅲ免疫性血栓性血小板減少性紫斑病米国欧州Ｐ－ⅡＰ－Ⅱ鎌状赤血球症米国Ｐ－I/Ⅱ開発コード＜一般名＞製品名（国/地域）薬効（投与経路）モダリティ適応症／剤型追加開発段階TAK-620（注２）ベンズイミダゾールリボシド系阻害薬（経口剤）低分子移植手術を受けた患者におけるサイトメガロウイルス感染症米国欧州申請準備中（注５）Ｐ－ⅢTAK-607インスリン様成長因子／インスリン様成長因子結合タンパク（注射剤）生物学的製剤他早産児合併症－Ｐ－ⅡTAK-609髄腔内投与用ヒトイズロン酸-2-スルファターゼ（遺伝子組換え）（注射剤）生物学的製剤他ハンター症候群（中枢性）米国欧州Ｐ－ⅡＰ－ⅡTAK-611髄腔内投与用ヒトアリールスルファターゼA（遺伝子組換え）（注射剤）生物学的製剤他異染性白質ジストロフィー－Ｐ－ⅡTAK-079（注３）抗CD38モノクローナル抗体（注射剤）生物学的製剤他重症筋無力症－Ｐ－Ⅱ免疫性血小板減少性紫斑病－Ｐ－Ⅱ全身性エリテマトーデス－Ｐ－Ⅰ/ⅡTAK-834NATPARA（米国）NATPAR（欧州）副甲状腺ホルモン（注射剤）生物学的製剤他副甲状腺機能低下症日本Ｐ－Ⅰ（注４）（注１）日本においてはKMバイオロジクス社との相互に独占的な共同販売契約（注２）GlaxoSmithKline社との提携（注３）再発・難治性の多発性骨髄腫の試験は試験終了まで継続（注４）日本におけるＰ－Ⅰ試験が完了し、Ｐ－Ⅲ試験開始の時期を検討中（注５）2021年５月に米国FDAが申請を受理済み2021年５月11日（決算発表日）における当社グループのニューロサイエンス（神経精神疾患）領域のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日以降の主な開発の進捗は注釈に記載しています。開発コード＜一般名＞薬効（投与経路）モダリティ適応症／剤型追加開発段階TAK-815ブコラム（日本）GABAアロステリック調節薬（頬粘膜投与）低分子てんかん重積状態日本承認（20/9）TAK-935CH24H阻害薬(経口剤)低分子ドラベ症候群、レノックス・ガストー症候群－Ｐ－Ⅱ15q重複症候群、サイクリン依存性キナーゼ様5（CDKL5）遺伝子欠損症－Ｐ－ⅡTAK-994オレキシン2Rアゴニスト（経口剤）低分子ナルコレプシー－Ｐ－ⅡTAK-831（注１）D-アミノ酸酸化酵素阻害薬（経口剤）低分子統合失調症に伴う陰性症状および認知機能障害－Ｐ－ⅡaTAK-071M1ポジティブアロステリックモジュレーター（M1PAM）（経口剤）低分子パーキンソン病－Ｐ－ⅡTAK-041（注２）GPR139アゴニスト（経口剤）低分子大うつ病における無快楽症－Ｐ－Ⅰ開発コード＜一般名＞薬効（投与経路）モダリティ適応症／剤型追加開発段階TAK-341/MEDI1341（注３）抗α-シヌクレイン抗体（注射剤）生物学的製剤他パーキンソン病－Ｐ－ⅠTAK-653（注２）AMPA受容体ポテンシエーター（経口剤）低分子治療抵抗性うつ病－Ｐ－ⅠTAK-861オレキシン2Rアゴニスト（経口剤）低分子ナルコレプシー－Ｐ－ⅠTAK-925オレキシン2Rアゴニスト（注射剤）低分子ナルコレプシー、その他の睡眠障害－Ｐ－Ⅰ（注１）Neurocrine社との50/50共同開発・共同販売のオプション契約（注２）Neurocrine社との50/50共同開発・共同販売契約（注３）AstraZeneca社との提携、Ｐ－Ⅰ試験は同社が実施2021年５月11日（決算発表日）における当社グループの消化器系疾患領域のパイプラインは以下のとおりです。なお、決算発表日