株式会社リボミック
有価証券報告書－第18期(令和2年4月1日－令和3年3月31日)

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、当事業年度末現在において当社が判断したものであります。（１）経営方針当社は、RNA（リボ核酸）を成分とする医薬品（「アプタマー医薬」）の開発を通じて、「UnmetMedicalNeedsに応える」を企業理念に掲げ、それを実現するために、・人の生命、健康に関連する医薬品の研究開発に関わる企業として、高い倫理性を持ち、最新の科学・技術に基づく研究活動を推進する・コーポレート・ガバナンス体制の強化と充実を図り、業務執行の適法性や妥当性の維持に努めることにより企業価値の最大化を図り、社会に貢献できる企業としての責任を果たす・会社経営の透明性を確保するために、会社情報の開示を一層充実させるとともに、説明責任を果たし、株主、取引先、地域社会等のステークホルダーとの良好な関係の維持、発展に努めることを基本ポリシーに掲げ、当社のプラットフォーム技術である「RiboARTシステム」を活用した研究開発を推進しております。（２）経営戦略等一般に、医薬品事業は一つの製品を創出し上市するまで莫大な費用と年数を要します。このような中、当社はアプタマーの医薬品としての研究開発を行い、ライセンス・アウトした時に受け取る契約一時金、開発進行に伴ってその節目に受領するマイルストーン収入、製品上市後に受け取るロイヤルティー及び共同研究に伴って得られる共同研究収入などにより収益を獲得する創薬事業を展開しております。当社の事業の特徴は、比較的早期の研究開発段階においてライセンス・アウトを実施し、早期に一定の収入を獲得すること、並びに、ライセンス・アウトで得られる収益の拡大も経営においては重要であるため、適切な自社創薬品については自社で臨床開発に取り組むことを重要な戦略としております。当社は、共同研究並びに自社パイプラインの研究開発や臨床開発を推進するとともに、製薬企業との協力関係構築の一層の強化を図りながら、今後継続的なライセンス・アウトを実現することで収益規模の拡大とその安定化に努めてまいります。中長期的な成長のための基本コンセプトとして、①探索から臨床ステージへの脱皮、②次世代アプタマー・テクノロジーの開発、③社会に対する企業価値の創出を念頭に、研究開発・臨床開発・事業開発活動に取り組んでおります。これの具体的進捗状況については、「第１企業の概況３事業の内容（３）事業戦略」、並びに「第１企業の概況３事業の内容（５）パイプラインについて」に記載しております。当社は、これらの開発を確実に進めるための資金調達を主目的として新株予約権を発行いたしました。（３）経営上の目標の達成状況を判断するための客観的な指標等当社は、研究開発型の創薬ベンチャーであり、研究開発への投資から、その収益化まで長期間を要すること、また、収益はライセンス・アウトなどの成果に委ねられるという事業特性からROEやROAなどを目標とする経営指標は設けておりません。ライセンス・アウト時の契約一時金、その後のマイルストーン、ロイヤルティー、共同研究による共同研究収入を計上するための前提となる研究成果（新規技術開発、非臨床POCや臨床POCの取得）や、各種開発イベント（当局への治験開始申請許可など）などが、当社における重要な経営イベントとなり、この実現に向けた研究開発、臨床開発並びに事業開発活動の一層の推進を図り、製薬企業へのライセンス・アウト、及びライセンス・アウト後の開発を着実に進めることにより収益力を高めて、会社業績の安定化と収益の確保を図ってまいります。（４）経営環境医薬品業界では、未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医薬品開発が求められており、この分野での新薬開発競争が激化しております。製薬企業においては、従来の低分子医薬品だけでは、この分野の新薬を開発することが困難となっており、核酸医薬品をはじめとした新規医薬品の開発が進められております。このような取り組みにおいて、製薬企業は単独で開発を進めるのではなく、新規医薬品を手掛けるバイオベンチャー等と提携し、新規技術の導入や、バイオベンチャーが開発したパイプラインを導入するなどにより開発を進めております。近年、核酸医薬品の上市が顕在化しつつありますが、このような環境のもと、当社はアプタマー創薬のプラットフォーム技術である「RiboARTシステム」により、特定の疾患や標的タンパク質に限定されない新薬シーズを創製し、製薬企業に提供していくとともに、当社ビジネスモデルの発展に注力してまいります。[新型コロナウイルス感染症による影響]新型コロナウイルス感染症の拡大による当事業年度における経営成績等への大きな影響はありませんでした。今後につきましては、米国で進めております滲出型加齢黄斑変性症を対象とした臨床試験、将来実施を予定しております国内での軟骨無形成症を適応症とする第２相臨床試験、基礎・探索段階の創薬研究に遅れが生じることも想定されますが、現段階において、当社では新型コロナウイルス感染症による当社の事業に与える影響は軽微であると判断しているため、今後の経営戦略を見直す必要はないものと判断しております。当社の設立の理念の一つは、未だに満足すべき治療法のない疾患領域の医療ニーズに応えることであり、中長期的な成長のための基本コンセプトとして、社会に対する企業価値を創出することも念頭にしており、これを実現すべく、現在世界的なパンデミックとなっている新型コロナウイルス感染症に対する治療薬の開発を目的としたアプタマー創薬研究を継続しております。（５）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題当社のビジネスモデルにおいて、継続的かつ安定的な収益の確保の実現と、今後の飛躍に向けた中長期の経営課題として、「リボミック・アプタマーの自社臨床試験の実施とPOC取得」、「海外メガファーマとの複数アライアンスの締結」、「臨床試験推進のための財務基盤の拡充」を掲げ、これにより「世界のアプタマー医薬品開発における主要な地位確立」を目標としております。この経営課題の実現に向けて以下について、特に重点的に取り組んでまいります。①自社での治験の実施当社は、将来において当社が大きく飛躍するためには、自社で臨床試験を実施することが必要であると考えております。具体的には、RBM-007による滲出型加齢黄斑変性症を対象とした第２相臨床試験を米国で実施中です。また、軟骨無形成症を対象とした第１相臨床試験を国内で開始し、2021年５月に投与を完了いたしました。今後も、外部委託機関の有効活用や国内外の医学専門家の協力を得て臨床試験を滞りなく推進していく所存です。②自社パイプラインの充実と質の高いデータの構築持続的な企業成長を実現するためには、良質な自社パイプラインを選定、拡充し、各々について製薬企業の評価に耐え得る試験データを取得していくことが重要と考えております。新規テーマの選定にあたっては、大手製薬企業における重点領域、既存薬剤による医療ニーズの充足度等を調査し、最適な創薬ターゲットと適応疾患を選定するよう努めてまいります。しかし同時に、経営資源の集中のため、一度着手したテーマについても、一定期間の後に適切な評価を実施し、必要に応じて、開発ラインから除外する判断も必要であると認識しております。③新規技術の開発今後、アプタマー医薬への参入企業が増えてきた場合でも常に技術の優位性を保てるように、新規のアプタマー創薬技術の開発に努めてまいります。具体的には、アプタマー創製の新技術の開発、次世代シークエンサーとコンピューター科学を利用したアプタマー探索の人工知能技術の開発、細胞内への取り込み可能なアプタマー、細胞膜貫通型のタンパク質と結合するアプタマー、さらには脳内標的化アプタマーなどの創製に繋がる技術を目標に、これまでに培った技術のさらなる発展、向上を図ってまいります。④ライセンス活動の推進ライセンス・アウトを目標とした共同研究の実現や、自社パイプラインのライセンス・アウトを図るべく、国内外の製薬企業への営業活動、学会での発表や学術雑誌への論文掲載等を通じて、当社の技術と製品を国内外にアピールする活動を継続してまいります。⑤共同研究の推進大手製薬企業との共同研究は、安定的な収益源となるだけでなく、当社のアプタマー創製に関するスキルアップにつながり、同時に、大手製薬企業の技術を活用して開発を迅速に進められることから、既存の契約での成果創出と同時に、新規提携契約の獲得に努めてまいります。⑥ESG(環境/社会/企業統治)に関する取り組み「第１企業の概況３事業の内容（９）ESG(環境/社会/企業統治)に関する取り組み」の項を参照下さい。