小野薬品工業株式会社
有価証券報告書－第72期(平成31年4月1日－令和2年3月31日)

５【研究開発活動】当社グループは、「病気と苦痛に対する人間の闘いのために」という企業理念のもと、これまで克服されていない病気や、いまだ患者さんの治療満足度が低く、医療ニーズの高い疾患領域に挑戦し、独創的かつ画期的な医薬品の創製に向けて努力を積み重ねています。現在、開発パイプラインには、オプジーボに加えて、抗体医薬品を含む抗がん剤の新薬候補化合物をはじめ、変形性関節症の治療薬候補などがあり、早期の上市に向けて開発を進めています。なかでも、がん治療の領域はアンメット・メディカル・ニーズが高いことから、重要な戦略分野と位置づけています。創薬研究においては、特長のある生理活性脂質や独自の標的分子に着目して画期的な新薬候補化合物の創製を目指す創薬アプローチ「化合物オリエント」をベースに、重点領域毎に設置している「オンコロジー研究センター」、「イムノロジー研究センター」、「ニューロロジー研究センター」、「スペシャリティ研究センター」で、それぞれの疾患ノウハウを蓄積し、医療ニーズを適切に捉えることで、医療インパクトのある画期的新薬の創製につなげることに取り組んでいます。さらに、オープン・イノベーションをグローバルで積極的に展開し、世界最先端の技術や情報を取り入れ、世界トップクラスの研究者とのネットワークを構築するとともに、従来の低分子創薬に加え、抗体や細胞、ウイルスなどの生物製剤も利用することで、医療現場に革新をもたらす新薬の創製を目指します。また、ライセンス活動による有望な新薬候補化合物の導入にも努め、研究開発活動の一層の強化に取り組んでいます。当連結会計年度における研究開発活動の主な成果（当連結会計年度末以後のものを含む）は、以下のとおりです。[開発品の主な進捗状況]＜がん領域＞「オプジーボ／ニボルマブ」（他剤との併用療法を含む）悪性黒色腫・昨年5月、台湾で「根治切除後のリンパ節転移を伴うまたは転移性悪性黒色腫患者の術後補助療法」を効能・効果とした承認を取得しました。・昨年7月、IDO1阻害薬「ONO-7701」との併用療法について、国内、欧州および米国で悪性黒色腫を対象としたフェーズⅢ試験を実施していましたが、類薬のIDO1阻害剤と抗PD-1抗体の併用試験の結果を踏まえ、ONO-7701とオプジーボの併用療法の開発計画を見直したことにより中止しました。非小細胞肺がん・昨年12月、国内で「ヤーボイ」との併用療法について、「切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん」を対象とした承認申請を行いました。・本年2月、国内でプラチナ製剤を含む2剤化学療法との併用療法について、「切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん」を対象とした承認申請を行いました。・本年3月、国内で「ヤーボイ」との併用療法にプラチナ製剤を含む2剤化学療法を追加した併用療法について、「切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん」を対象とした承認申請を行いました。ホジキンリンパ腫・昨年5月、台湾で「自家造血幹細胞移植（自家HSCT）およびブレンツキシマブベドチンによる治療後、または自家HSCTを含む3レジメン以上の全身療法後に再発または進行した古典的ホジキンリンパ腫」を効能・効果とした承認を取得しました。結腸・直腸がん・昨年5月、台湾でオプジーボ単剤または「ヤーボイ」との併用療法について、「フルオロピリミジン、オキサリプラチンおよびイリノテカンによる治療後に病勢進行した高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）またはDNAミスマッチ修復機構欠損（dMMR）の転移性結腸・直腸がん」を効能・効果とした承認を取得しました。・本年2月、国内で「がん化学療法後に増悪した治癒切除不能な進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）を有する結腸・直腸がん」を効能・効果とした承認を取得しました。・昨年11月、国内で「ヤーボイ」との併用療法について、「がん化学療法後に増悪した治癒切除不能な進行・再発の高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）を有する結腸・直腸がん」を対象とした承認申請を行いました。・昨年7月、国内で「ヤーボイ」との併用療法について、「高頻度マイクロサテライト不安定性（MSI-H）又はミスマッチ修復機構欠損（dMMR）を有する転移性結腸・直腸がん」を対象としたフェーズⅢ試験を開始しました。食道がん・昨年5月、国内で「食道がん」を対象とした承認申請を行い、本年2月、「がん化学療法後に増悪した根治切除不能な進行・再発の食道がん」を効能・効果とした承認を取得しました。・本年4月、韓国で「フッ化ピリミジン系薬剤およびプラチナ系薬剤を含む化学療法に不応または不耐の根治切除不能な進行・再発の食道扁平上皮がん」を効能・効果とした承認を取得しました。肝細胞がん・昨年9月、日本、韓国および台湾で「ヤーボイ」との併用療法について、「肝細胞がん」を対象としたフェーズⅢ試験を開始しました。胆道がん・昨年12月、国内で「胆道がん」を対象としたフェーズⅡ試験を開始しました。固形がん・昨年6月、国内でエーザイ株式会社とともに、「ハラヴェン」のリポソーム製剤との併用療法について、「固形がん」を対象としたフェーズⅠ／Ⅱ試験を開始しました。・昨年7月、抗CD137抗体「ONO-4481」との併用療法について、国内で固形がんを対象としたフェーズⅠ試験を実施していましたが、戦略上の理由により開発を中止しました。用法及び用量・昨年11月、国内で単剤投与時における用法及び用量（1回480㎎を4週間間隔で点滴静注）の追加に係る承認申請を行いました。「カイプロリス／カルフィルゾミブ」・昨年11月、プロテアソーム阻害剤「カイプロリス」について、国内で「再発又は難治性の多発性骨髄腫」について用法及び用量を追加する承認を取得しました。「ビラフトビ／エンコラフェニブ」「メクトビ／ビニメチニブ」・本年3月、BRAF阻害剤「ビラフトビカプセル」およびMEK阻害剤「メクトビ錠」について、国内でセツキシマブ（EGFRモノクローナル抗体）との3剤併用療法における「BRAF遺伝子変異を有する治癒切除不能な進行・再発の結腸・直腸がん」を対象とした承認申請を行いました。「ベレキシブル／ONO-4059／チラブルチニブ」・昨年8月、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害薬「ONO-4059／チラブルチニブ」について、国内で「中枢神経系原発リンパ腫」を対象とした承認申請を行い、本年3月、「再発又は難治性の中枢神経系原発リンパ腫」を効能・効果とした承認を取得しました。・昨年11月、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害薬「ONO-4059／チラブルチニブ」について、国内で「原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞リンパ腫」を対象とした承認申請を行いました。「ONO-7912（CPI-613）／Devimistat」・昨年10月、がん代謝阻害薬「ONO-7912（CPI-613）/Devimistat」について、韓国で「膵がん」および「急性骨髄性白血病」を対象としたフェーズⅢ試験を開始しました。「ONO-7913／Magrolimab」・本年3月、抗CD47抗体「ONO-7913」について、国内で「固形がん」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。「ONO-7705／Selinexor」・本年2月、Karyopharm社から導入したXPO1阻害薬「ONO-7705／Selinexor」について、国内で「多発性骨髄腫および非ホジキンリンパ腫」を対象としたフェーズⅠ試験を実施していましたが、戦略上の理由により開発を中止し、Karyopharm社に権利返還することとしました。＜がん領域以外＞「オノアクト／ランジオロール塩酸塩」・昨年8月、短時間作用型β1選択的遮断剤「オノアクト」について、国内で「敗血症に伴う頻脈性不整脈（心房細動、心房粗動、洞性頻脈）」を対象とした承認申請を行いました。「コララン／ONO-1162／イバブラジン」・昨年9月、HCNチャネル遮断薬「コララン／ONO-1162／イバブラジン」について、国内で「洞調律かつ投与開始時の安静時心拍数が75回/分以上の慢性心不全（ただし、β遮断薬を含む慢性心不全の標準治療を受けている患者に限る。）」を効能・効果とした承認を取得しました。「オレンシア／アバタセプト」・本年2月、T細胞選択的共刺激調節剤「オレンシア点滴静注用」および「オレンシア皮下注」について、国内でブリストル・マイヤーズスクイブ株式会社とともに、既承認の関節リウマチの効能・効果に「関節の構造的損傷の防止」を追加する承認を取得しました。・本年2月、T細胞選択的共刺激調節剤「オレンシア皮下注」について、国内で「未治療の関節リウマチ」および「一次性シェーグレン症候群」を対象としたフェーズⅢ試験を実施していましたが、期待していた有効性が確認できなかったため中止しました。「ONO-5704／SI-613」・本年1月、変形性関節症治療剤「ONO-5704／SI-613」について、国内で生化学工業株式会社とともに「変形性関節症（膝関節、股関節、足関節）」を対象とした承認申請を行いました。「ONO-4685」・昨年6月、PD-1×CD3二重特異性抗体「ONO-4685」について、国内で自己免疫疾患を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。「ONO-2808」・昨年12月、S1P5受容体作動薬「ONO-2808」について、欧州で「神経変性疾患」を対象としたフェーズⅠ試験を開始しました。「ONO-5788」・昨年11月、成長ホルモン分泌抑制薬「ONO-5788」について、米国で「先端巨大症」を対象としたフェーズⅠ試験を実施していましたが、戦略上の理由により中止しました。[創薬／研究提携活動の状況]・本年3月、スイスのニューマブ社とがん免疫領域において多重特異性抗体を創製する新たな創薬提携契約およびオプション契約を締結しました。[ライセンス活動の状況]・昨年6月、米国のラファエル社と、同社が開発中のがん代謝阻害剤「CPI-613（Devimistat）」および関連化合物について、日本、韓国、台湾およびASEAN諸国で独占的に開発および商業化するライセンス契約を締結しました。・昨年7月、米国のフォーティセブン社と、同社が開発中の抗CD47抗体「5F9」について、日本、韓国、台湾およびASEAN諸国で独占的に開発および商業化するライセンス契約を締結しました。[開発提携活動の状況]・昨年7月、バイエル社、ブリストル・マイヤーズスクイブ社および当社は、転移性大腸がんで最も発現頻度が高いマイクロサテライト安定性の転移性大腸がん患者を対象に、バイエル社のマルチキナーゼ阻害剤「スチバーガ（レゴラフェニブ）」とブリストル・マイヤーズスクイブ社／当社の抗PD-1免疫チェックポイント阻害剤である「オプジーボ（ニボルマブ）」との併用療法を評価する開発提携契約を３社間で締結しました。当連結会計年度の研究開発費の総額は、66,611百万円であります。なお、当社グループの事業は医薬品事業の単一セグメントであるため、セグメントごとの記載を省略しております。