大日本住友製薬株式会社
有価証券報告書－第200期(平成31年4月1日－令和2年3月31日)

５【研究開発活動】当社グループは、精神神経領域、がん領域および再生・細胞医薬分野を研究重点領域として、自社研究に加え、技術導入、ベンチャー企業やアカデミアとの共同研究など、あらゆる方法で最先端の技術を取り入れて、研究開発活動に取り組んでおり、優れた医薬品の継続的な創製を目指しています。また、感染症領域にも取り組み、グローバルヘルスへの貢献を目指しています。さらに、医薬品以外のヘルスケア領域において、社会課題の解決のための新たなソリューションを提供することを目的として、フロンティア事業の立ち上げを目指しています。当連結会計年度における主な開発の進捗状況は、次のとおりです。（1）精神神経領域①「ロナセンテープ」（一般名：ブロナンセリン）日本において、統合失調症を適応症とした承認を2019年６月に取得しました。②「ラツーダ」（一般名：ルラシドン塩酸塩）日本において、統合失調症および双極性障害におけるうつ症状の改善を適応症とした承認を2020年３月に取得しました。③dasotraline（開発コード：SEP-225289）米国において、2019年５月に成人の過食性障害（BED）を対象とした承認申請を行い、2019年７月に受理されました。（注）米国食品医薬品局（FDA）の承認審査においてリスクベネフィットに対する考え方に隔たりがあり合意に至らなかったため、2020年４月にBEDおよび開発方針検討中であった注意欠如・多動症（ADHD）を対象とする承認申請を取り下げました。④アポモルヒネ塩酸塩水和物（開発コード：APL-130277）米国において、2019年11月に成人のパーキンソン病に伴うオフ症状の改善を対象とした再申請を行い、2019年12月に受理されました。⑤SEP-363856米国において、統合失調症を対象としてFDAよりブレイクスルーセラピー指定（BreakthroughTherapyDesignation）を2019年５月に受領し、フェーズ３試験を開始しました。（2）がん領域①ナパブカシン（開発コード：BBI608）米国、日本等において、結腸直腸がんおよび膵がんを対象とした併用での国際共同フェーズ３試験を実施していましたが、膵がんを対象とした試験は、2019年７月、独立データモニタリング委員会（DSMB）から中間解析の結果が無益性基準に該当したことによる試験中止の勧告を受け、中止しました。一方、結腸直腸がんを対象とした試験は、2019年６月、DSMBから中間解析の結果が事前に設定した基準を満たしたとの判断による試験継続の推奨を受け、継続しています。②造血幹細胞移植前治療薬「リサイオ」（一般名：チオテパ）日本において、悪性リンパ腫における自家造血幹細胞移植の前治療を対象とした追加承認を2020年３月に取得しました。（3）再生・細胞医薬分野①RVT-802米国において、2019年４月に小児先天性無胸腺症を対象とした承認申請を行っていましたが、2019年12月にFDAから現時点では承認できないとする審査結果通知（CompleteResponseLetter）を受領しました。現在、再申請に向けて対応中です。②SB623米国において、慢性期脳梗塞を対象としたフェーズ２ｂ試験の詳細解析結果を踏まえ、サンバイオ・インクとの北米における共同開発を2019年12月に中止しました。③腎臓の再生医療当社は、2019年4月に慈恵大学・東京慈恵会医科大学、明治大学、バイオス株式会社および株式会社ポル・メド・テックとともに、iPS細胞を用いた「胎生臓器ニッチ法」による腎臓再生医療の2020年台での実現を目標として、共同研究・開発などの取組を開始しました。（4）感染症領域アカデミアなどとの共同研究により、薬剤耐性菌感染症治療薬ならびに当社ワクチンアジュバントを基盤としたマラリアワクチンおよびユニバーサルインフルエンザワクチン（ほとんどの型のインフルエンザウイルスに対し幅広い効力を持つインフルエンザワクチン）の創薬研究を展開しています。（5）その他の領域①ビベグロン米国において、2019年12月に過活動膀胱を対象とした承認申請を行い、2020年３月に受理されました。②レルゴリクス欧州において、2020年３月に子宮筋腫を対象とした承認申請を行いました。③イメグリミン塩酸塩（開発コード：PXL008）日本において２型糖尿病を対象とした３本のフェーズ３試験に関して、主要評価項目を達成するとともに、良好な忍容性を示す結果を得ました。（6）フロンティア事業2019年７月にドローブリッジ・ヘルス・インクへの出資契約を締結しました。同社は、痛みの少ない血液採取、採取した血液の安定化および簡易輸送を単一のデバイスで実現することを目指しており、同社の採血デバイスは、簡便に採血することを可能にするよう設計されています。同社の採血デバイス技術を活用した事業の国内展開を検討しています。このような研究開発活動の結果、当連結会計年度の研究開発費の総額は1,151億円（前連結会計年度比12.5％増）となりました。なお、当該金額は当連結会計年度に計上した減損損失225億円を含んでいることから、これを除いたコアベースの研究開発費は926億円（前連結会計年度比11.7％増）となりました。また、当社グループは、研究開発費をグローバルに管理しているため、セグメントに配分していません。当社グループにおける開発状況は以下のとおりであります。１．精神神経領域（2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階APL-130277（アポモルヒネ塩酸塩水和物）パーキンソン病に伴うオフ症状米国申請（2018/3）審査結果通知（CRL）を受領（2019/1）再申請（2019/11）ロナセン（ブロナンセリン）（新用法：小児）統合失調症日本フェーズ３SEP-363856統合失調症米国フェーズ３日本フェーズ１パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ２EPI-743（バチキノン）リー脳症日本フェーズ２／３EPI-589パーキンソン病米国フェーズ２筋萎縮性側索硬化症（ALS）米国フェーズ２日本フェーズ１SEP-4199双極Ⅰ型障害うつ米国・日本フェーズ２（国際共同試験）DSP-6745パーキンソン病に伴う精神病症状米国フェーズ１SEP-378608双極性障害米国フェーズ１DSP-3905神経障害性疼痛米国フェーズ１SEP-378614治療抵抗性うつ米国フェーズ１SEP-380135アルツハイマー病に伴う行動障害米国フェーズ１DSP-1181強迫性障害日本フェーズ１（注）APL-130277（アポモルヒネ塩酸塩水和物、製品名「KYNMOBI」）については、2020年５月に米国で承認を取得しました。またロナセン（ブロナンセリン）については、2020年５月に日本で小児の統合失調症を対象とした承認申請を行いました。２．がん領域（2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階レルゴリクス前立腺がん（単剤）米国申請（2020/4）BBI608（ナパブカシン）結腸直腸がん（併用）米国・日本フェーズ３（国際共同試験）肝細胞がん（併用）米国フェーズ１／２消化器がん（併用）米国フェーズ１／２固形がん（併用）米国フェーズ１／２DSP-2033（alvocidib）急性骨髄性白血病（AML）（併用）（再発・難治性患者対象）米国フェーズ２骨髄異形成症候群（MDS）（併用）米国フェーズ１／２急性骨髄性白血病（AML）（併用）（初発患者対象）米国フェーズ１２．がん領域（2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階DSP-7888（アデグラモチド酢酸塩／ネラチモチドトリフルオロ酢酸塩）膠芽腫（併用）米国・日本フェーズ２（国際共同試験）小児悪性神経膠腫（単剤）日本フェーズ１／２固形がん（併用）米国フェーズ１／２TP-0903（dubermatinib）固形がん（単剤・併用）米国・日本フェーズ１DSP-0509固形がん（単剤・併用）米国フェーズ１／２TP-0184骨髄異形成症候群に伴う貧血（単剤）米国フェーズ１／２固形がん（単剤）米国フェーズ１DSP-0337固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-1287固形がん（単剤）米国フェーズ１TP-3654固形がん（単剤）米国フェーズ１骨髄線維症（単剤・併用）米国フェーズ１TP-1454固形がん（単剤・併用）米国フェーズ１３．再生・細胞医薬分野（2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階RVT-802小児先天性無胸腺症米国申請（2019/4）審査結果通知（CRL）を受領（2019/12）他家iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞パーキンソン病日本フェーズ１／２（医師主導治験）HLCR011（他家iPS細胞由来網膜色素上皮）加齢黄斑変性日本治験開始に向けて準備中４．その他の領域（2020年５月13日現在）製品／コード名（一般名）予定適応症地域開発段階ビベグロン過活動膀胱米国申請（2019/12）前立腺肥大症を伴う過活動膀胱米国フェーズ３過敏性腸症候群関連疼痛米国フェーズ２PXL008（イメグリミン塩酸塩）２型糖尿病日本フェーズ３レルゴリクス子宮筋腫欧州申請（2020/3）米国フェーズ３（国際共同試験）子宮内膜症米国フェーズ３（国際共同試験）rodatristatethyl肺動脈性肺高血圧症（PAH）米国フェーズ２MVT-602不妊症ドイツフェーズ２URO-902過活動膀胱米国フェーズ２（注）レルゴリクスについては、2020年５月に米国で子宮筋腫を対象とした承認申請を行いました。