サンバイオ株式会社
有価証券報告書－第7期(平成31年2月1日－令和2年1月31日)

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。(１)経営方針会社の経営の基本方針再生細胞医薬品の研究開発および製造を営む当社グループは、「再生医療の開発を通して、患者さんをはじめとしたステークホルダーの皆さまへ価値を提供する」ことをコーポレート・ミッションに掲げ、再生医療分野でのグローバルリーダーを目指し、再生細胞医薬品の研究開発に取り組んでいます。早期に開発品の上市を実現することにより、一日も早く患者さんのQOL（QualityofLife）向上に寄与し、豊かで幸せな社会の実現に貢献していきます。(２)経営戦略等①目標とする経営指標当社グループでは、一日も早い再生細胞医薬品の上市を実現するため、研究開発から臨床開発、そして市販後を見据えた製造販売体制の樹立まで一連のプロセスを確実かつスピーディに推進していくことが、最も重要な経営課題と考えています。現在、当社独自の再生細胞薬であるSB623については、慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷を対象とした開発プログラムを進めていますが、今後、パイプラインの拡充を図っていくことも、経営の安定化及び企業価値の増大に不可欠です。従いまして、研究開発段階にある現在の当社グループにおいては、ROAやROEといった経営指標を目標とはせず、開発プログラムの進捗及びパイプラインの拡充に目標をおき事業活動を推進しています。②中長期的な経営戦略当社グループの中長期における最重要課題としては、まずは慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷を対象とした再生細胞薬SB623の販売承認取得を早期に実現し患者の皆さまへ提供することですが、当該SB623は、慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷以外にも、慢性期脳出血、網膜疾患、パーキンソン病、及び脊髄損傷といった他の中枢神経疾患へ適応拡大できるものと考えており、中長期的にはそれらの疾患へ開発プログラムを拡大していく予定です。また、既に治験を実施している米国と日本以外の欧州やアジアといった他の地域への拡大も重要な経営戦略の一つであり、開発の進捗にあわせて適宜取り組んでいきます。また、SB623に続く再生細胞薬として、多発性硬化症疾患に対する候補薬等も保有しており、長期的にそれらの開発にも取り組む予定です。再生医療のグルーバルリーダーを目指す当社グループは、当社独自の再生細胞薬SB623の適応拡大及び地域の拡大、並びに新しい細胞医薬品のパイプライン拡充を通して、企業価値最大化を図っていきます。(３)経営環境当社グループを取り巻く再生医療業界については、日本では2014年11月に施行された再生医療安全性確保法及び改正薬事法によって、再生医療の産業促進化が進むなか、2015年９月には、新制度の早期承認制度下で初めてとなる国内の再生医療等製品に対しての条件・期限付き販売の承認がされるなど、再生医療等製品の実用化が現実となりつつあります。また、米国においても2016年12月に、21stCenturyCuresAct（21世紀治療法）が可決され、新制度のもと、再生医療が先進治療として新たなカテゴリー（RegenerativeMedicineAdvancedTherapy：RMAT）として識別され、今後、再生医療関連製品に係る承認制度の整備や新薬承認のスピードアップが図られていくことが予想されます。当社グループはこうした、再生医療業界の変化を積極的に活用し、当社グループ独自の再生医薬品の早期の販売承認取得並びに販売開始を目指していきます。(４)会社の対処すべき課題全世界で再生医療の産業化が徐々に進むなか、各国でも国レベルの取り組みがされています。国内でも、再生医療を政府の成長戦略のひとつとして、この分野における科学・基礎研究への手厚い支援及び助成金の実施や、薬事法を改正し再生医療等製品への法制度の見直しを行ってきました。このような環境のなかで、当社グループは、再生細胞医薬品SB623の製造及び販売の開始をグローバルで目指すため、次の対処課題に取り組んでいきます。①SB623慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷プログラムの日米における承認取得及び販売開始当社グループ単独で進めている日米の慢性期外傷性脳損傷プログラムのフェーズ２臨床試験は、2018年４月に被験者（61名）の組み入れを完了し、同年11月には「SB623の投与群は、コントロール群と比較して、統計学的に有意な運動機能の改善を認め主要評価項目を達成。」という良好な結果を得ました。これをもって、日本の慢性期外傷性脳損傷プログラムにおいては、国内の再生医療等製品に対する条件及び期限付承認制度を活用し、2021年１月期（2020年２月～2021年１月）中に、再生医療等製品としての製造販売の承認申請を目指します。一方、海外においては、米国に加えて欧州なども含めたグローバルでの慢性期外傷性脳損傷プログラムフェーズ３臨床試験を、2021年１月期（2020年２月～2021年１月）末までに開始する計画をしています。また、SB623慢性期脳梗塞プログラムについては、被験者163名を対象とした米国でのフェーズ２b臨床試験において、2019年１月に主要評価項目未達という解析結果を得ましたが、今後もグローバル展開を目指して開発を継続することを決定しており、次の臨床試験のデザインを決定し、2021年１月期以降での試験の実施を検討していきます。②市販後の製造・物流・販売体制の構築上述した現状の日米の慢性期外傷性脳損傷プログラムの開発状況を踏まえ、SB623市販後の製造・物流・販売体制の構築に着手しています。特に、今期は、市販後を見据えた製品の安定供給体制構築のため製造体制構築に注力しています。並行して、流通・販売体制構築準備については、株式会社スズケンと再生細胞薬の供給を目的とした商流に関する取引基本契約の締結と再生細胞薬を患者さまへお届けするまでのトレーサビリティ及び投与後の患者さまへのサポートまでをトータル管理するシステム（R-SATシステム）の共同開発を合意し着手しています。これらにより、グローバルな対応が可能な製造体制及び品質管理体制の構築（特に日本での市販が可能になった際に、相当量の細胞薬を安定して医療機関に供給する製造体制及び製造能力の構築及び医療機関にスムーズに製品を供給するための物流・販売体制の構築）を図ってまいります。③SB623の適応拡大及びそれ以外のパイプラインの進捗当社グループは、SB623の対象疾患を現在の慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷から、慢性期脳出血、網膜変性疾患（加齢黄斑変性等）、パーキンソン病、脊髄損傷及びアルツハイマー病へと順次適応拡大を図る予定です。慢性期脳出血を対象としたプログラムについては、上述した慢性期外傷性脳損傷の良好な結果を受けて前期に新しくパイプラインに追加した適応症であり、現在フェーズ２又はフェーズ３からの臨床試験開始を見込んで準備を進めています。また、網膜変性疾患、脊髄損傷、パーキンソン病を対象としたプログラムについては非臨床試験段階であり、引き続きフェーズ１臨床試験開始に向けて準備を進めていきます。さらに、SB623以外では、再生細胞薬SB618（機能強化型・間葉系幹細胞）及び再生細胞薬SB308（筋肉幹細胞）を、次の新薬候補として保有しており、これらのパイプラインについても早期に研究開発に着手していきます。④SB623の販売エリア拡大当社グループは、SB623の慢性期脳梗塞プログラム及び慢性期外傷性脳損傷プログラムの販売エリア拡大に向けて取り組んでいます。現時点では、日本及び米国を販売エリアの足掛かりとして活動していますが、今後、欧州、アジア、南米などの地域においても販売ができるように、それら地域をカバーしている製薬会社との提携を模索する等してエリアの拡大を図っていきます。また、SB623の他の対象疾患プログラムについても、同様にエリアの拡大のための施策等を検討していきます。⑤資金調達当社グループは、上記のとおり、慢性期脳梗塞及び慢性期外傷性脳損傷を対象疾患としたSB623の上市を加速するために、またSB623の適応拡大、エリア拡大及びSB623以外のパイプラインを進捗させるために、資金調達を確実に行っていく必要があります。そのため、当社は、資金調達手段の確保・拡充に向けて、株式市場からの必要な資金の獲得や銀行からの融資、補助金等を通じて、必要な資金調達の多様化を図っていきます。⑥人材の獲得当社グループの研究開発体制は、コア・コンピタンスとなる研究開発及び製造プロセスのデザイン等は自社で行い、臨床試験及びその治験薬自体の製造の業務等は外部協力業者を活用するなど効率的に行っています。現在は小規模組織での運営を行っていますが、開発の加速、市販後体制の構築、適応疾患の拡大、パイプラインの進捗等に応じて、今後、適切かつ十分な人材確保に努めていきます。