株式会社リプロセル
有価証券報告書－第17期(平成30年4月1日－平成31年3月31日)

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において当社グループが判断したものであります。(1）会社の経営の基本方針当社はiPS細胞及び体細胞に関する世界最先端の研究成果を広く一般的に利用できる形で事業化することで、研究開発をより促進し、さらに、再生医療など次世代医療を通じて人々の健康福祉に貢献することを目指しています。短中期的な事業の柱としてiPS細胞に関連した研究試薬や創薬支援サービスを提供する「研究支援事業」を推進し、中長期的な成長戦略として巨大市場が見込める「メディカル事業」へ積極的に投資することにより、当分野のマーケットリーダーを目指します。また、真のグローバル企業として成長していくことも当社の大きな基本方針としています。病気や医療ニーズに国境はなく、再生医療を含む次世代医療は全世界中の人々から求められています。現時点で、市場の大きい米国、欧州、日本、また将来大きな成長が見込めるインドにそれぞれ拠点を有しており、事業展開を進めております。さらに、再生医療分野において持続的な成長を可能にするために顧客、社員、事業パートナー、株主といった重要なステークホルダーのバランスの取れた関係を重視し、これらのステークホルダーと長期的にWin-Winの関係となれる体制を構築してまいります。また、我々は社会の一員であるという自覚を持ち、社会全体への貢献についても重視してまいります。(2）目標とする経営指標研究支援事業とメディカル事業では、ビジネスモデル及び法規制が大きく異なるため、それぞれ経営指標を個別に設定しております。研究支援事業では、大学/公的研究機関及び製薬企業等を顧客として、研究試薬や細胞などの研究用製品及びiPS細胞作製受託などのサービスを提供しております。研究用途であるため、医薬品のような製造販売承認は必要とされず、新しい技術を比較的短期間で事業化し収益を上げることができます。このため、研究支援事業に関しては売上高及びセグメント別収益を経営指標としています。一方、メディカル事業では、再生医療及び臨床検査を実施しておりますが、今後大きな収益を見込んでいる再生医療に関しては、上市までに臨床試験を行い製造販売承認を取得する必要があります。現在、ステムカイマルとiPS神経グリア細胞の２つの再生医療製品の研究開発を進めておりますが、これらの再生医療製品の前臨床及び臨床試験における開発の進捗を経営指標としております。(3）中長期的な会社の経営戦略当社の中核事業領域であるiPS細胞は、山中伸弥教授によるヒトiPS細胞の発明以降、世界中で研究が盛んに行われております。最近では、iPS細胞を活用した病態解明や再生医療への応用など、実用的な研究開発が多く行われるようになりました。2017年には、希少難病の患者から作製したiPS細胞を活用して病態を解明し、新薬候補の治験へつなげた事例が報告され、さらに、再生医療に関しても、iPS細胞を使った加齢黄斑変性及びパーキンソン病に関する臨床研究及び治験が行われております。当社では、前者のようにiPS細胞を病態解明や創薬研究に使用する事業を「研究支援事業」、後者の再生医療を「メディカル事業」と位置づけ、２つのセグメントに分け、推進しております。現時点では、研究支援事業の売上が80%以上を占めており、今後とも、短中期的な主力事業としてグローバルに推進してまいります。一方、メディカル事業では、現在、脊髄小脳変性症を対象とした再生医療製品ステムカイマル及び、横断性脊髄炎及び筋萎縮性側索硬化症（ALS）等の中枢神経系疾患を対象としたiPS神経グリア細胞の研究開発を進めております。これら再生医療製品は中長期的な成長事業として、積極的な投資を行い、早期の製造販売承認の取得を目指します。当社の基本事業戦略を下記にまとめます。（1）積極的なグローバル化の推進当社では、日本に加え、米国、欧州、インドにも拠点を保有しております。いずれの拠点も、販売、製造、研究開発の機能を有しており、各拠点が有機的に連携しながらグループシナジーを追求しています。営業では、各拠点がそれぞれの地域の顧客をカバーしており、時差や言語の壁なく営業活動を推進しております。日本市場に加え、バイオ業界における最大の市場である米国、それに続く欧州、さらに世界人口第２位を誇るインドの４拠点をカバーすることで、ターゲット顧客である世界中の多くの大学/公的研究機関及び製薬企業等にアクセスが可能になりました。各地域で製造している製品やサービスを別の地域で販売するクロスセルも積極的に推進しており、引き続き、各地域において営業活動を強化してまいります。（2）研究支援事業とメディカル事業による継続的成長モデル研究支援事業では、大学/公的研究機関及び製薬企業等を顧客として、研究試薬や細胞などの研究用製品及びiPS細胞作製受託などのサービスを提供しております。研究用途であるため、医薬品のような製造販売承認は必要とされず、新しい技術を比較的短期間で事業化し収益を上げることができます。現在、世界中の製薬企業では、動物愛護の観点や、ヒトと動物の種の違いによる試験結果の差といった問題点などから「動物実験からヒト細胞実験」への大きなシフトが進んでいます。今後、ヒト細胞実験が普及することで、これまで十数年かかっていた新薬開発のプロセスが大幅に短縮され、さらに、従来と比べて性能の高い新薬が開発できることが期待されています。中でもヒトiPS細胞はその中心的存在として注目を集めており、例えば、アルツハイマー病患者の血液から作製したiPS細胞を研究で使うことで、アルツハイマー病の病態解明及び新薬開発が加速されると期待されています。当社では、iPS細胞を中心とした幅広い「ヒト細胞ビジネスプラットフォーム」を保有しており、競争優位性の高い製品やサービスを世界中で展開し短中期の収益の柱として推進しております。メディカル事業では、再生医療及び臨床検査を実施しております。再生医療に関しては、上市までに臨床試験を行い製造販売承認を取得する必要があるため、研究支援事業より事業化に時間が必要とされますが、日本では2014年の法改正により、世界で最も再生医療の産業化に適した環境が整いつつあります。「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（通称薬機法）」では、治験において安全性が確認され、有効性が推定された再生医療等製品に対して早期承認（条件・期限付き承認）を与えることが可能になりました。これにより、患者様に対して新たな治療機会を早期に提供すると共に、治験期間の短縮や治験費用の削減が期待できます。また、経済産業省の報告書（「平成29年度我が国におけるデータ駆動型社会に係る基盤整備「根本治療の実現」に向けた適切な支援のあり方の調査」）によると、再生医療産業のグローバルでの市場規模は2030年で約５～10兆円となっており、今後、巨大市場に成長することが見込まれています。このように、再生医療を中長期的な成長事業と位置づけ、早期の製造販売承認の取得を目指します。短中期的な収益の柱である「研究支援事業」と、中長期的な成長事業である「メディカル事業」の両方を組み合わせることで、短期→中期→長期と、継続的な成長を目指します。（3）最先端技術による継続的な技術優位性の確保iPS細胞は世界中で研究開発競争が繰り広げられており、飛躍的に技術が進歩してきました。当社は、引き続き技術開発を積極的に推進することで競争力の強化を図ってまいります。また、リプロセルグループ内の各要素技術を組み合わせ、シナジーを追求することで競争優位性の高い新規ビジネスの開発を行ってまいります。引き続き、世界中のトップ大学及び企業等とのコラボレーションを通じて、世界最先端の技術を積極的に開発・導入してまいります。（4）会社の対処すべき課題当社が持続的に成長して企業価値を高めるとともに、我々のビジョンやミッションを達成するために対処すべき課題を以下のように考えております。①全社的課題１）人材の確保・育成当社の事業は新しい領域であり、技術及びビジネスの両面で、新しい取り組みが必要とされます。また、変化が非常に大きく、ビジネスもグローバル化しており、様々な局面への対応が求められます。企業の強さは最終的には「人材」であり「チーム」であると考えます。このため、当社ではポテンシャルの高い人材を確保し、当分野を牽引できるような優秀な人材に育成し、長期的に活躍できる場を提供してまいります。２）技術革新への対応iPS細胞は世界中で研究競争が行われており、短期間で飛躍的な技術革新が進んでいます。革新的な技術が開発された場合、既存技術は陳腐化し競争力を失います。このため、当社グループとしては、今後とも積極的に技術開発を推進し当分野のマーケットリーダーとなることを目指します。技術開発については自社開発だけでなく、これまでと同様、大学、公的研究機関、民間企業との連携及び共同開発を中心に進めてまいります。さらに、当社グループは非常に幅広いiPS細胞及び体細胞の技術プラットフォームを保有しており、これが競合との差別化要因となっています。今後、さらにグループ内での技術シナジーを追求し、新規製品・サービスの提供を進めてまいります。この他、国内外のiPS細胞・再生医療関連のバイオベンチャーとの協力関係の構築及び資金提供を目的として株式会社新生銀行と共同でベンチャーキャピタルファンド「CellInnovationPartners,L.P.」を運営しております。本活動を通じて、世界最先端の再生医療技術に幅広くアクセスし連携を強化してまいります。今後とも当社グループは再生医療の実現と競争力の強化に向け、外部の大学・研究機関や技術シーズを積極的に取り入れ、技術革新への対応として意欲的、多角的に取り組んでまいります。②セグメント別課題１）研究支援事業(a)多様化する顧客ニーズへの対応iPS細胞を扱う研究者はこれまで大学・公的研究機関が中心でしたが、近年、製薬企業やバイオテック企業にも拡大しております。また、創薬研究だけでなく再生医療研究も増加しており、顧客の技術ニーズも多様化しております。このため、限られた地域で既製品のみを提供しているだけでは、顧客ニーズに対応できず競争力を失う可能性が高いと言えます。当社グループでは、iPS細胞の研究機関及び製薬企業が多く存在する日本、米国、欧州の３拠点にそれぞれラボを構え、各地域の顧客ニーズに対応した製品及びサービスを提供しております。特に、製薬企業やバイオテック企業では、受託サービスのニーズが高く、各地域のラボで顧客とコミュニケーションしながら付加価値の高いサービスを提供しております。さらに、研究支援事業の基盤となる各種のヒト細胞及び組織の調達能力の向上にも積極的に取り組んでおります。これにより、アルツハイマー病患者由来iPS細胞やガンなど様々な疾患モデル細胞の提供及びサービスを提供してまいります。具体的には、米国のがんセンター「FoxChaceCancerCenter」と連携し、世界人口第２位のインドにおいて細胞を調達することで、様々なヒト細胞の調達能力を強化しております。当社グループでは、今後も顧客の近くでニーズに合わせてカスタマイズできる製品やサービスの提供を推進し、競争力を高めてまいります。２）メディカル事業(a)再生医療製品ステムカイマルの早期承認当社グループでは、台湾のステミネント社より再生医療製品ステムカイマルを脊髄小脳変性症の治療薬として導入しています。ステムカイマルは、既に台湾において第Ⅰ/Ⅱa相の試験が終了しており、投与に伴う有害事象は無く、通常悪化する一途の症状が維持されたことが報告されております。また、アメリカでも治験申請が米国食品医薬品局より承認されています。日本では、2018年７月に、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出した、脊髄小脳変性症を対象とした日本における治験計画届について、所定の審査が終了いたしました。これにより、当社はステムカイマルの日本での第II相臨床試験の実施が可能となり、治験を実施する国内の医療機関と所定の契約締結に向けた準備を進めるとともに、日本の制度を活用した早期の承認取得を目指してまいります。(b)iPS細胞を用いた再生医療の早期実現現在、iPS細胞の臨床応用における最大の技術課題として安全性の確保があげられており、皮膚や血液からiPS細胞を作製する際に起こる遺伝子変異及び外来因子の残存によるがん化のリスク等が言われています。これに対し、当社グループでは独自技術である次世代RNAリプログラミング技術を用い、遺伝子変異リスクを最小化し、外来遺伝子やウイルス残存リスクのない高品質なiPS細胞の作製を可能にする技術の開発に成功しています。現在、当社と米国QTherapeuticsInc.（Qセラ社）の合弁会社「株式会社MAGiQセラピューティクス」（MQ社）において、iPS細胞を用いた筋萎縮性側索硬化症（ALS）及び横断性脊髄炎（TM）の治療法及び再生医療製品の開発を行っております。本研究開発においても、前述の次世代RNAリプログラミング技術を用いることで、がん化のリスクの克服をし、早期の実用化を目指します。(5）株式会社の支配に関する基本方針について当社は、財務及び事業の方針の決定を支配する者は、安定的な成長を目指し、企業価値を高め、株主の利益の増強に経営資源の集中を図るべきと考えております。現時点では特別な買収防衛策は導入しておりませんが、今後も引き続き社会情勢等の変化を注視しつつ弾力的な検討を行ってまいります。