ブライトパス・バイオ株式会社
有価証券報告書－第15期(平成29年4月1日－平成30年3月31日)

１【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】文中の将来に関する事項は、本書提出日時点において当社が判断したものであります。(1)経営の基本方針当社グループは、「私たちは、がん免疫治療分野の最先端を切り拓くことにより、一人ひとりが自らの力でがんを克服する世界を実現します。」を経営理念として、安全性が高く、QOL（QualityofLife-生活の質）の高いがん治療薬の研究開発の推進及び医薬品（薬剤）の上市の実現を目指します。がんの克服を願うすべての人にとって「希望の光」となるがん治療薬の創製を目指すために、がん免疫療法を「サイエンスの光」で照らし、自らが前人未踏の領域を突破するための研究開発を推進する光となる意思を込めて、2017年７月１日から会社名を「ブライトパス・バイオ株式会社」に変更いたしまた。当社グループは、安定経営の基盤作り及びステークホルダーへの価値創出の最大化に尽力することを基礎として、当社の技術・ノウハウを活用・発展させて、がんに苦しむ患者様のQOL（QualityofLife-生活の質）の向上及び国内外のがん免疫療法（Immuno-Oncology)の領域及び市場の拡大に寄与するとともに、世界のがん治療の発展に貢献してまいります。(2)目標とする経営指標当社グループは、創薬ベンチャーであり、研究開発活動という投資期間が長く、その研究開発活動の成果としてライセンスアウトによる契約一時金やマイルストン収入、販売ロイヤリティなどを獲得するビジネスモデルであります。中長期的視点からの経営の安定化、企業価値の向上を目指して、また著しい技術革新がなされ、大きな期待を受けているがん免疫治療薬分野における大きな事業機会を逃さないために、既存のパイプラインの推進のみならず、新規パイプラインを積極的に導入していく方針であります。従いまして、売上高や親会社株主に帰属する当期純損失の推移やROE、ROAといった経営指標を目的とすることはせずに、研究開発活動の効率化、パイプラインの充実を財務状況を勘案しながら、早期のライセンスアウト及び黒字化の実現に向けて、事業を進めてまいります。(3)中長期的な会社の経営戦略当社設立以来、推進しておりましたリード開発品ITK-1は、平成30年５月の開鍵（キーオープン）の結果、主要評価項目を達成できませんでしたが、今後も研究開発領域をがん免疫療法分野から変更することはありません。引き続き、がん免疫療法分野における、市場及びサイエンス双方におけるフロンティア企業であることは不変であります。当社は、今後、がん免疫療法のより広い領域（創薬モダリティー）で研究開発を推進してまります。がん免疫療法の中心的な概念である免疫応答は、近年その学術的な各イベントを多段階の免疫サイクルとして語られることが多くなりました。当社はその免疫サイクルの中において一箇所に留まるのではなく、各ステップを横断的にカバーするパイプライン構成を目指すことで、一つひとつのパイプラインから得た独自のノウハウが、優秀な人材の獲得や共同研究ネットワークの拡大など、複合的にシナジーを生み出す事業体系を目指してまいります。また、免疫チェックポイント抗体の登場は、免疫サイクルの一部へのアプローチを改善したものといえますが、今後はその他のどのポイントに位置づけられる薬剤同士を組み合わせるのが良いのかという「複合化」、そしていかに患者個々人に合う治療法が提供できるかという「個別化」がキーワードになってくると考えられますし、これらをターゲットにしたライセンス活動も活発になっております。当社も現状及び今後の動向を踏まえ、「複合化」についてはGRN-1201にて、「個別化」についてはネオアンチゲンにて実現してまいりますし、その他にも細胞医薬分野、次々世代の抗体医薬等ライセンスアウトに繋がる研究開発領域を順次拡大してまいります。下記に各パイプラインの戦略概要を説明いたします。（ITK-1)ITK-1の今後の方針につきましては、ライセンス先である富士フイルム株式会社が検討してまいります。（複合的がん免疫療法の実現を目指すGRN-1201）米国で開発中のGRN-1201は、免疫チェックポイント阻害剤の次のテーマとなるペプチドワクチンと免疫チェックポイント阻害剤との併用による複合的がん免疫治療法を目指しており、現在非小細胞肺がんを対象として、免疫チェックポイント阻害剤（ペンブロリズマブ）との併用にて、第Ⅱ相臨床試験を実施しております。ITK-1がペプチドワクチン単剤であるのに対し、GRN-1201の場合は免疫チェックポイント阻害剤が承認されている肺がんを対象とし、ペプチドワクチンによって活性化された細胞傷害性Ｔ細胞が、がん組織に浸潤した際に抑制シグナルを受けるのを、併用する免疫チェックポイント阻害剤が防ぐため、Ｔ細胞は抑制を解除されがん細胞を殺傷できると考えられ、よって単剤よりも高い治療効果が期待されます。平成31年度中に当該第Ⅱ相臨床試験において有効性を示すデータを取得することを目指し、その臨床データをもって製薬会社とのライセンスアウト交渉を開始し、契約一時金から始まるライセンス収入を得ていくことを想定しております。（完全個別化ワクチンの開発を進めるネオアンチゲン）免疫チェックポイント阻害剤、CAR-T療法に続く、がん免疫療法の"TheNextBigThing"として、ネオアンチゲンを標的とした完全個別化ワクチンの開発を進めてまいります。免疫チェックポイント阻害剤の効果予測において、遺伝子変異の多いがん種で良い臨床成績が得られており、その遺伝子変異を有しているネオアンチゲンががん免疫において有効ながん抗原となっている可能性を示唆しております。現在、日本国内で完全個別化ワクチン療法をリードしている国立大学法人東京大学及び地方独立行政法人神奈川県立病院機構神奈川県立がんセンター、国立研究開発法人国立がん研究センター及び国立大学法人三重大学とそれぞれ共同研究契約を締結しており、ネオアンチゲンの同定手法及び最適な医薬品のモダリティを開発してまいります。（iPSを応用した細胞医薬）iPS-T（iPS細胞由来再生Ｔ細胞療法）は国立大学法人東京大学と、iPS-NKT（iPS細胞由来再生NKT細胞療法）は国立研究開発法人理化学研究所と共同研究を進めております。iPS-NKTについては、独占的開発製造販売ライセンスのオプション権を取得しております。平成31年度中に計画されている医師主導治験を全面的に後押しし、世界でも初となるiPS-NKT細胞療法の臨床応用を実現してまいります。（次々世代の抗体の創製）PD-1/PDL-1やCTLA-4の次々世代の免疫調整因子を標的とする抗体医薬を創製中であり、当期中にパイプラインをリスト化し、来期以降において、製薬会社とのライセンスアウト交渉を開始してまいりたいと考えております。がん免疫療法分野においては、ライセンスアウト活動が非常に活発になされております。来期以降において、GRN-1201等において、ライセンスアウト交渉を開始してまいりたいと考えております。そして、前述の免疫サイクルへの統合的アプローチの推進と、時代の流れを読んだ今以上のスピードによる事業展開を行ってまいります。(4)会社の対処すべき課題当社グループは設立以来、創薬ベンチャーとして、がん免疫治療法分野において新規作用メカニズムのパイプラインの創製、研究開発を行ってきました。しかし、当社設立以来、推進してまいりましたリード開発品ITK-1において、平成30年５月の開鍵（キーオープン）の結果、主要評価項目を達成できませんでした。今後のITK-1の方針については、導出先の富士フイルム株式会社が検討してまいりますが、主要評価項目を達成できなかった原因を解析するとともに、これまでのITK-1における第Ⅰ相臨床試験から第Ⅲ相臨床試験完遂までの経験・ノウハウを現行及び今後のパイプラインに活かしてまいります。財務的には、現在の保有資金にて当面の研究開発及び事業運営にかかる経費等は確保している状況にあります。しかしながら、研究開発の推進・拡大の中で、長期に亘って資金を維持できる状況にはありません。そのため、来期以降において、GRN-1201等においてライセンスアウトによる収益の確保に尽力してまいります。今後もライセンスアウトの動向及び財務状況を鑑みながら研究開発を積極的に推進又は新規投資・導入を行い、企業価値の向上を図っていくために、研究開発活動の質及びその研究開発活動を支える企業活動の基盤としての経営の質を向上させる必要があると認識しております。当社グループが対処すべき事項として認識している事項は、以下のとおりであります①パイプラインの拡大・充実がん免疫治療薬分野は、今後Precision（治療効果予測性）とPersonalized（患者ごとの個別性）というテーマとともに研究開発が進んでいくものと考えております。また、免疫チェックポイント阻害剤の登場以降、免疫チェックポイント阻害剤と併用薬との組み合わせにより更なる効果が期待されていることから、併用療法が世界中で研究されています。これらの観点から、当社グループは既存の研究開発テーマに加えて、完全個別化がん免疫療法や、免疫チェックポイント阻害剤に組み合わせる併用薬・抗体なども探索テーマとして掲げて研究開発を推進してまいります。②研究開発体制の強化当社グループは、久留米本社、東京支社及び川崎創薬研究所に研究開発の施設を有しております。当社グループの研究開発は、がん免疫療法における開発領域を対象として、探索的研究から第Ⅲ相臨床試験まで広い範囲に亘り、また臨床効果を裏付けるためのバイオマーカーの樹立及び臨床検体の実測定等の周辺にも及んでいます。そのため、開発工程や分野毎に、高度な専門性を有し、社内・社外とのコミュニケーションを通じ個々の能力を高められる研究員の育成、及びそのような専門性を有する研究員をまとめてプロジェクトを推進させるプロジェクト・リーダーの育成を図る必要があります。また、プロジェクトの進捗の加速及び各研究員の経験値を向上させるために研究用機器を含めたさらなる研究開発環境の充実を図っていく必要があります。また、開発技術力については、OJTによる教育研修及び大学や研究機関・企業を通じて常に最先端の技術を積極的に集積・共有して研究開発における技術力・遂行能力の向上を図っていき、ハイレベルな研究開発体制を構築してまいります。③研究開発におけるアライアンス・ネットワーク体制の強化・推進当社グループの属するがん免疫治療薬分野は、昨今のがんに対する効果のある新薬の登場などによる非常に大きな期待の中で、日本及び海外で研究開発が盛んになされており、市場も急激に拡大しております。当社グループもその機会を逃すことなく、新規パイプラインの導入及び推進を加速させていく必要があります。そのために新規技術・ノウハウを日本及び海外の大学や企業等から積極的に導入すべく、国内外の人的・情報ネットワークをより一層強化・推進していくことが課題であると考えております。④経営体制の強化（ⅰ）人材の確保と育成他の創薬ベンチャーと同様に当社グループも新規性のある医薬品の開発を行っておりますので、個々の社員には非常に高度な専門性が要求されます。そのため、適切な人材の確保が重要な課題となります。十分な技術・知識のみならずベンチャーマインドを有し、成長意欲のある人材を全部門において採用し、OJTによる人材育成により、今後拡大・加速していくことが予想される事業・研究開発スピードに対応してまいりたいと考えております。（ⅱ）コーポレート・ガバナンスの強化当社グループにとって前述のアライアンス・ネットワーク体制の構築は重要な課題であり、また株主を含めたステークホルダーとの良好な関係も重要な課題であります。社外関係者との良好な関係の構築のためには、社会的信用を維持・向上させていく必要があると認識しております。特に、当社グループの取引先は主に上場企業、医療機関、公的な研究機関でありますので、協業体制を構築し、取引関係を維持していくには、当社グループも社会的信用を維持していく必要があります。また、世間に広く製品を提供していく創薬企業としての社会的責任を果たしていく必要があると認識しております。そのため、当社グループは小規模ではありますが、コーポレート・ガバナンス体制を構築し、内部管理体制および管理部門の強化を推進してまいります。また、内部監査の充実及び監査役との連携強化などの施策により業務執行の適法性・妥当性を監視する機能を強化し、財務報告に係るリスクを最小化して、経営の健全化に努めてまいります。（ⅲ）資金調達・財務基盤の強化当社グループは創薬ベンチャーであり、実際の製品化までの研究開発活動において年単位での時間を要します。製品化までの研究開発活動において設備投資、人材の採用・育成、また、企業価値向上のための新規パイプラインの創製（最新の技術の探索、導入及び共同研究など）に多額の資金が必要となります。これらの資金を外部から調達する必要があり、中長期的な視点から、財務基盤の強化のためにも、様々な資金調達の可能性を検討してまいります。⑤IR活動の推進当社グループは、株主・投資家等のステークホルダーからの意見を収集し、経営のさらなる改善に努め、また、企業情報及び研究開発の状況等を正確、適時及び適切に発信し、信頼と正当な評価を得ていくことを目指します。