株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング
有価証券報告書－第20期(平成29年4月1日－平成30年3月31日)

３【事業の内容】当社は、「医療の質的変化をもたらすティッシュ・エンジニアリングをベースに、組織再生による根本治療を目指し、21世紀の医療そのものを変えてゆく事業を展開する」ことを会社設立の趣旨とする企業であり、再生医療等製品の開発、製造、販売を行う再生医療製品事業、再生医療に関する開発を受託する再生医療受託事業、研究用試薬の開発、製造、販売を行う研究開発支援事業を展開しています。なお、当事業年度より、事業の報告セグメント区分について、今後の事業展開の観点から見直し、経営情報をより適切に表示するため変更しております。これまで「再生医療製品事業」に含まれていた「再生医療受託事業」を、当社の中核事業に育成するとの中期経営方針のもと、分離・独立させ、報告セグメントとして記載する方法に変更しております。当社は、親会社である富士フイルムホールディングスを中心とする富士フイルムグループに属しております。当社は親会社の同一グループである富士フイルムより複数の再生医療製品の開発を受託しております。また、主要株主であるニデックより自家培養角膜上皮の開発を受託しております。[事業の系統図](1)当社事業の根幹となる技術近年、細胞培養や生体材料工学などの技術進歩により、生物から採取した細胞を用いて、性質の改変、体外での培養、組織・臓器の再形成、新たな機能の付加あるいは機能の修復等が試みられるようになりました。このような要素技術を利用して組織の再生を実現するための技術がティッシュ・エンジニアリングと呼ばれるものであり、当社事業の根幹となる技術です。ティッシュ・エンジニアリングを実現するためには、生きた細胞、人工的に作られた材料・素材、細胞や生体に影響をもたらす種々の生理活性物質が必要であり、医学・工学・理学・薬学等の異分野間の国際的な研究交流が必要とされます。我が国では、ティッシュ・エンジニアリングにより作り出された組織や臓器を製品として医療目的で製造・販売するためには、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律」（医薬品医療機器等法）のもとで、厚生労働省からの許認可が必要になります。この許認可には、製造管理及び品質管理に関する基準が含まれており、当社が保有している製造施設・設備、創業以来の研究開発活動で培ってきた製造方法、品質管理に関するノウハウ、そして販売に関する組織体制やノウハウも、当社事業の根幹となる技術であるといえます。また、細胞培養に用いる細胞は、その由来に応じて、自家細胞（本人）、同種細胞（本人以外）、異種細胞（ヒト以外の動物）に分類されますが、自家移植は、一般的に免疫拒絶反応が少なく、生体への生着能が高いといわれています。当社は、当該技術を活用することにより、ヒトの細胞を培養して組織や臓器を作り出し、これを医療用途及び研究用途に提供することを目的として事業を展開しています。(2)再生医療製品事業再生医療とは、従来の薬物治療とは異なり、われわれの身体に備わっている組織の再生能力を引き出すことにより、失われた組織や臓器の機能を細胞を使って回復させることに主眼をおいた医療です。当社は、ティッシュ・エンジニアリングを利用した再生医療等製品を開発し、当該製品を医療機関向けに医療目的で製造販売しています。①製品パイプライン現在、日本において再生医療等製品は４製品承認されており、当社の自家培養表皮ジェイスは国内第１号として、自家培養軟骨ジャックは第２号製品として製造販売承認を取得しました。（a）自家培養表皮ジェイス1975年、米国マサチューセッツ工科大学のHowardGreen教授（2015年没、米国ハーバード大学医学部名誉教授）らは、ヒトの正常な表皮細胞の培養方法を確立し、皮膚（表皮）に類似した細胞シートを開発しました。1984年には、重症熱傷を負った米国の２人の小児に対して、わずかに焼け残った自身の皮膚から培養表皮シートを作製・移植した報告が、大きな注目を集めました。自家培養表皮ジェイスは、この技術を使用しており、当社は、開発者であるHowardGreen教授から技術指導を受け、培養表皮シートの開発を進めてきました。本品は、重症熱傷患者の受傷していない皮膚組織を少量取り、約３週間の培養期間を経て、患者本人に移植する自家培養表皮シートです。本品は、2007年10月に重傷熱傷治療を目的とした製品として製造販売承認を取得、2009年１月より保険適用を受け、我が国で第1号となる再生医療等製品となりました。2016年９月には先天性巨大色素性母斑治療を目的とした製品として一部変更承認を受け、2016年12月より保険適用を受けました。当社は、本品のさらなる適応拡大として、表皮水疱症の治療を目的とし、2018年３月には一部変更承認申請を行いました。（b）自家培養軟骨ジャック膝や肘の関節軟骨は、血管がないために、ケガなどで一度損傷を受けると自然には治りません。また、これらを薬などで治療することは非常に困難です。広島大学大学院整形外科の越智光夫教授（現、広島大学長）は、アテロコラーゲンというゲル状の物質の中で軟骨細胞を３次元培養する軟骨損傷治療用の移植組織を開発しました。従来、軟骨細胞懸濁液の移植治療が知られていましたが、越智教授が開発された移植組織は軟骨細胞が本来有する性質を維持しており、細胞が漏出しない点において優位性を持っています。自家培養軟骨ジャックは、この技術を使用しており、開発者である越智教授から技術指導を受け、培養軟骨組織の開発を進めてきました。本品は、軟骨損傷患者の関節（非荷重部）から少量採取した軟骨細胞をアテロコラーゲンゲルの中で約４週間培養し、患者本人の軟骨欠損部に移植する自家培養軟骨組織です。製品パイプライン一覧*1医薬品医療機器等法による製造販売承認では、適応対象が明確に決められており、それ以外の疾患の治療には、当該製品を使用することはできません。そこで、使用できる疾患の範囲を拡大するためには、拡大の対象となる疾患につき、承認取得後に適応対象を拡大するための追加治験を実施し、その有効性を確認したうえで治療の対象となる疾患を追加するための一部変更承認申請を行うことが医薬品医療機器等法上必要とされています。このように、再生医療等製品につき、治療対象となる疾患の種類を増やすことを「適応拡大」といいます。*2適応対象は、当社が想定しているものです。②自家細胞を用いた再生医療等製品のビジネスモデル当社は培養技術を利用した再生医療等製品（自家培養表皮ジェイス、自家培養軟骨ジャック）を開発し、医療機関向けに医療目的で製造販売しています。当社の再生医療等製品は、現在、患者本人の細胞を培養し、患者本人に移植する「自家移植」を対象としています。(3)再生医療受託事業当社は、医薬品医療機器等法のもと、再生医療等製品の承認を目的として臨床研究を実施するアカデミアや、医師主導治験を実施する医療機関、再生医療等製品の開発を行っている企業を対象に、再生医療等製品に特化した開発製造受託（CDMO）サービス・開発業務受託（CRO）サービスを提供しています。自社製品の開発、製造販売で培った薬事開発、規制当局対応のノウハウ、GCTP適合の製造設備等の豊富かつ一貫した経験を生かし、細胞種（体細胞・幹細胞・iPS細胞）や製品形態を問わず、シーズの開発段階から実用化後までトータルかつシームレスに支援しています。さらに、2014年11月に施行された再生医療等安全性確保法に則った、再生医療の提供機関に対するコンサルティングならびに特定細胞加工物製造受託サービスを提供しています。コンサルティングサービスでは、再生医療等提供計画の作成・細胞加工施設の運営体制の構築など、臨床研究・治療提供のために必要な行政手続きを支援しています。特定細胞加工物製造受託では、厚生労働省より許可を得た当社の細胞加工施設で特定細胞加工物の製造を受託しています。(4)研究開発支援事業種々の医薬品や化粧品の開発に際して、開発製品の安全性や有効性を確認する等の目的により、動物を用いた試験が実施されています。当社は再生医療等製品の開発を通じて蓄積したティッシュ・エンジニアリングに係る技術、ノウハウを水平展開し、研究用ヒト培養組織ラボサイトシリーズを開発、製造、販売しています。ラボサイトは、「エピ・モデル」「角膜モデル」「エピ・キット」の３つの製品ラインアップを揃えています。「エピ・モデル」はヒトの正常な表皮細胞を培養して重層化したヒト３次元表皮モデルであり、ヒト表皮に類似した構造をしています。エピ・モデルは、ヒトの皮膚に適用される外用医薬品や化粧品の開発、皮膚科医の基礎研究、化成品原材料の安全性研究等に有用な材料であると同時に、動物を使った皮膚試験の代替としての使用が想定されます。なお、「エピ・モデル」を用いた皮膚刺激性試験に関する試験法は、2013年７月に経済協力開発機構（OECD）の試験法ガイドラインTG439へ収載されました。「角膜モデル」はヒト正常角膜上皮細胞を重層培養したヒト３次元角膜モデルです。角膜モデルでは、ムチンなどのタンパク質の発現や細胞間接着構造などを確認しており、化合物の眼刺激性試験に加えて、角膜上皮の分子生物学的解析に利用できます。「角膜モデル」を用いた眼刺激性試験法については、OEDCが推進する角膜に関する試験法のガイドライン収載を目指しています。「エピ・キット」は顧客自身でヒト表皮モデルを作製できるヒト３次元表皮モデルの作製キットです。ヒト表皮モデルへの評価物質の添加やモデルの解析などを自由に設定できます。また、予め細胞に処理を行ったヒト表皮モデルの作製・解析など応用研究に使用できます。