株式会社ＵＭＮファーマ
有価証券報告書－第13期(2016/01/01－2016/12/31)

６【研究開発活動】当社は、次世代バイオ医薬品自社開発事業においては、主にバイオ医薬品の研究開発活動並びにBEVS技術を用いたUMN-2002、UMN-2001、UMN-0502、UMN-0501、UMN-0901及びジカウイルスワクチンの原薬生産プロセスの構築を行っております。当連結会計年度の研究開発費は、3,151,294千円であります。なお、当社単体における研究開発費は、279,882千円であります。（１）研究開発体制各種動物実験等を行う基礎研究部門については、秋田大学医学部内にある秋田研究所を拠点としております。また、BEVS技術を用いた原薬生産プロセスの構築を目的とした初期検討にあたっては、横浜研究所を拠点として当社研究部門が中心となり研究開発を行っております。また、秋田工場の治験薬GMP製造体制の整備に係る各種活動については、医薬品製造の関連法令に則り進めております。非臨床開発及び臨床開発については、非臨床開発部門及び臨床開発部門が実施しております。非臨床開発に係る試験の一部については、経験豊かなアウトソーシング先に委託しており、また、臨床開発についても、経験豊かなCROに対して一部業務を委託しております。これら一連の開発業務について品質を担保するため、関連する組織において法令遵守に務めております。平成28年12月31日現在、当社グループの研究開発人員は97名（従業員のみ）となっておりますが、平成29年１月31日付で当社連結子会社であった株式会社UNIGENの当社保有株式全株を譲渡したため、当社単体の研究開発人員は８名（従業員のみ）となっております。経験豊富な取締役が各部門を適切にマネジメントするとともに、各部門間の連携を密接に行い、効率的かつ効果的な研究開発活動の推進を行っております。当社単体においては、UMN-2002、UMN-2001の早期提携に向けた活動、東アジアへのUMN-0502、UMN-0501及びUMN-0901の事業展開活動、継続的な新規パイプラインの導入活動、及びバイオ医薬品等受託製造事業に係る受注活動等R&amp;Dプロジェクト室を中心として積極的に推進しております。（２）組換えノロウイルスVLP＋組換えロタウイルスVP６混合ワクチン、組換えノロウイルスVLP単独ワクチン及び組換えロタウイルスVP６単独ワクチンの研究開発活動UMN-2003については、ワクチン接種量と免疫原性の関係を確認する非臨床試験をタンペレ大学ワクチン研究センターで実施しております。また、原薬製造工程及び規格試験方法の確立・製剤化の検討を当社横浜研究所にて実施し、原薬製造に係る試験的な工程を確立いたしました。早期に臨床試験を開始すべく、当社にて確立した原薬製造工程を基に、非臨床試験及び臨床試験実施に必要な原薬の試験製造を、PSC及び当社にて実施しております。また、UMN-2002については、第一三共株式会社と共同研究を実施しております。更に組換えロタウイルスVP６単独ワクチンをUMN-2001として開発パイプラインに加え、開発を開始しております。（３）組換えインフルエンザHAワクチンの研究開発活動UMN-0502については、アステラス製薬株式会社が国内において実施した65歳以上高齢被験者1,060例を対象とした皮下接種での第Ⅲ相臨床試験にて、国内既承認孵化鶏卵ワクチンに対し、主要評価項目である免疫原性における非劣性基準を満たすとともに、安全性に大きな問題がないことを確認いたしました。この結果を受けて、平成25年10月より、年齢層を変えて20歳以上65歳未満の健康成人900名を対象とした同様の第Ⅲ相臨床試験を開始、平成26年１月に、高齢者に対する第Ⅲ相臨床試験と同様に国内既承認孵化鶏卵ワクチンに対し、免疫原性において非劣性基準を満たすとともに、安全性に大きな問題がないことが確認されました。また、これら第Ⅲ相臨床試験に加え、筋肉内接種での免疫原性及び安全性を確認することを目的として実施した61歳以上の成人55名を対象とした試験についても、良好な免疫原性が確認されるとともに、安全性に大きな問題がないことが確認されました。これらの臨床試験結果を受け、同年５月にアステラス製薬株式会社が、インフルエンザの予防の効能・効果で、厚生労働省に製造販売承認申請を行っておりました。しかしながら、審査当局より、リスク・ベネフィットの観点に鑑み、本剤の臨床的意義が極めて乏しいとの判断が示されたことから、平成29年１月に、アステラス製薬株式会社は、本剤の製造販売承認申請取り下げ、開発中止を決定いたしました。平成29年３月に、当社との共同事業契約について解約しております。UMN-0501については、平成22年７月に厚生労働省の「新型インフルエンザワクチン開発・生産体制整備臨時特例交付金」交付事業（第一次分）として採択され、本事業の一部として、より迅速かつ、より大量のワクチンを製造するための各種検討を行っております。臨床開発につきましては、平成21年に実施した第Ⅱ相臨床試験の被験者を対象として、第Ⅱ相臨床試験で用いたワクチンの製造時に使用したH５N１亜型インフルエンザウイルス株とは異なるクレード（分類群）に属するH５N１亜型ウイルス株を用いて製造したワクチンを追加接種することによる免疫の賦活化（ブースター効果）を確認するための臨床試験を実施し、現在、データを考察しているところであります。パンデミックの発生時、いち早く新しいワクチンを接種しても、十分な量の抗体を産生するためには相応の時間がかかるため、UMN-0501のブースター効果が認められれば、パンデミック発生前にあらかじめUMN-0501で免疫することで、追加のワクチン接種により短時間で高い免疫が得られ、感染しても重症化、死亡の回避が可能になることが期待されます。平成23年８月より、共同開発先であるアステラス製薬株式会社とともに、第Ⅱ相臨床試験（高用量）を実施し、良好な免疫原性と優れた忍容性を確認しております。しかしながら、アステラス製薬株式会社は、UMN-0502の製造販売承認申請取り下げ、開発中止を受け、UMN-0501も同様に開発中止を決定しております。当社におきましては、提携先によるUMN-0502の製造販売承認取り下げ、開発中止を受け、国内での再開発の方針を検討しております。当該方針の決定までは開発を中断することを決定しております。（４）BEVSを用いた原薬生産拠点の整備当社は、これまで中長期事業基盤であるBEVS技術について、技術導入元であるPSCからの技術移転を完了するとともに、日本国内における原薬生産拠点の整備に注力してまいりました。秋田工場は、原薬生産施設として、当社が開発する各種ワクチンの供給体制を整備するための基盤となります。なお、秋田工場の建設費用の大部分は、前述の厚生労働省「新型インフルエンザ開発・製造体制整備臨時特例交付金」交付事業（第一次分）助成金にて整備を行っております。また、株式会社UNIGENが岐阜県揖斐郡池田町において、より大規模な実生産スケールの生産施設となる岐阜工場を建設、平成25年５月に竣工いたしました。なお、岐阜工場の建設資金の一部について、経済産業省「平成23年度国内立地推進事業費補助金」一次公募の補助金を受け、整備しております。平成26年11月には、医薬品を製造するにあたり医薬品医療機器等法にて取得が義務づけられている医薬品製造業許可を取得しておりました。当社では、当該設備の立上げを確実に行うべく、医薬品生産経験のある人材の重点的な配置、人材強化に努めるとともに、継続した人材確保を進め、GMP医薬品原薬工場としての体制整備を図っておりました。また、ワクチン上市後における安定供給を目的とした製造能力の強化にも積極的に取り組んでおりました。しかしながら、平成29年１月に、提携先によるUMN-0502の製造販売承認取り下げ、開発中止、並びに当社との共同事業契約の解約方針決定を受け、株式会社UNIGENの当社保有株式全株を譲渡した結果、岐阜工場を中心とする大規模生産体制について大幅な見直しを行い、秋田工場を中心としたCMC開発・工業化検討プロセスへの特化、小～中規模生産体制を前提とするより効率的な生産体制への転換を図っております。なお、韓国市場については、日東製薬株式会社に対して当社または当社が委託する企業より原薬を輸出、日東製薬株式会社が製剤化を行い販売する計画であります。