武田薬品工業株式会社
有価証券報告書－第139期(2015/04/01－2016/03/31)

６【研究開発活動】当社は、医薬事業を中心に、幅広い研究開発活動を展開しております。当年度における全体の研究開発費は3,459億円であり、うち、医療用医薬品事業において3,382億円、コンシューマーヘルスケア事業において16億円を計上しております。当社では、全体にかかる研究開発費のほとんどを医療用医薬品の研究開発活動にあてております。(医療用医薬品事業)当年度においてプレスリリースされた研究開発活動ならびに事業開発活動の主な内容および成果は下記のとおりです（領域毎に時系列に記載）。オンコロジー[ニンラーロ]・2015年５月、経口プロテアソーム阻害剤「ニンラーロ（一般名：イキサゾミブ）」について、一次治療に奏効し、自家造血幹細胞移植を受けていない初発の多発性骨髄腫患者を対象に、本剤の維持療法を検証する臨床第３相試験（TOURMALINE-MM４試験）を開始したことを発表しました。・2015年７月、経口プロテアソーム阻害剤「ニンラーロ（一般名：イキサゾミブ）」について、再発・難治性の多発性骨髄腫を対象とした販売許可申請を米国食品医薬品局（FDA）に提出しました。また、イキサゾミブについて、販売許可申請を欧州医薬品庁（EMA）に提出し、欧州医薬品評価委員会（CHMP）より、再発・難治性の多発性骨髄腫の効能において、迅速審査※の指定を受けました。さらに、2015年８月、再発・難治性の多発性骨髄腫を対象とした販売許可申請がEMAに受理されました。※EMAの迅速審査の指定は、公衆衛生に大きく貢献できると判断された医薬品、特に革新性を有すると判断された医薬品が対象となります。・2015年11月、FDAより、前治療歴のある多発性骨髄腫に対するレナリドミドおよびデキサメタゾンとの併用を適応症とした販売許可を取得しました。本剤の販売許可取得は、プロテアソーム阻害薬を用いた最初の二重盲検、プラセボ対照臨床第３相試験（TOURMALINE-MM１試験）データに基づくものです。販売許可は、申請から４ヶ月と10日で承認されました。2015年12月、第57回米国血液学会年次総会（ASH）において、本試験のデータを発表しました。また、2016年４月、本試験の結果がNewEnglandJournalofMedicine（NEJM）誌に掲載されました。・2016年２月、日本の厚生労働省より、再発または難治性の多発性骨髄腫を予定する効能・効果として、希少疾病用医薬品※の指定を受けました。※希少疾病用医薬品の指定制度は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから十分な研究開発が進みにくい医薬品の開発を支援・促進する制度です。・2016年５月、CHMPより、再発・難治性の多発性骨髄腫の効能において、承認を推奨しないという否定的見解が示されました。当社は、今般の見解を不服とし、CHMPにおける再審査を要請しました。[MLN8237]・2015年５月、オーロラAキナーゼ阻害薬「MLN8237（一般名：alisertib）」について、再発・難治性の末梢性T細胞性リンパ腫を対象とした臨床第３相試験の中止を発表しました。この決定は、本試験の中間解析結果に基づくものであり、本薬が当該効能において標準治療に勝る有効性を示す可能性が低いと判断しました。当社は、引き続き本薬の小細胞肺がんに対する有用性の検討を継続します。[リュープリン]・2015年９月、「リュープリン（一般名：リュープロレリン）」の24週間持続製剤について、日本の厚生労働省より前立腺がんおよび閉経前乳がん治療剤として製造販売承認を取得しました。[アドセトリス]・2015年10月、当社は、米国シアトルジェネティクス社と、同社より導入した悪性リンパ腫治療剤「アドセトリス（一般名：ブレンツキシマブベドチン）」について、未治療の進行期古典的ホジキンリンパ腫の患者を対象とし、化学療法と併用した場合の本剤の一次（フロントライン）治療としての有用性を検討するランダム化試験臨床第３相試験（ECHELON-１試験）の患者登録が完了したことを発表しました。本試験のデータ解析は2017年～2018年を予定しています。・2015年12月、第57回ASHにおいて、自家造血幹細胞移植後の再発・難治性のホジキンリンパ腫患者に対し、本剤を単独投与した臨床第２相試験の、治療後のフォローアップデータを発表しました。・2016年１月、過去に本剤が奏効した再発・難治性のホジキンリンパ腫および再発・難治性の全身性未分化大細胞リンパ腫に対する再治療データの添付文書への追記（タイプ２の変更）に関し、欧州委員会（EC）より承認を取得したことを公表しました。・2016年５月、CHMPにおいて、条件付で承認されている適応を拡大し、自家造血幹細胞移植後の再発・進行リスクの高いCD30陽性ホジキンリンパ腫の適応追加の承認を推奨する見解が示されました。[パートナーシップ／事業開発活動]・2015年４月、当社は、国立研究開発法人国立がん研究センターと、抗がん薬の研究開発に向けた提携を行う契約を締結しました。本契約に基づき、当社と同センターは、がんの基礎研究から臨床開発研究にわたる連携を実行に移すべく、必要な情報共有と協議を継続的に実施します。・2015年８月、当社は、米国ジェンシア社と、ミトコンドリア結合型糖質コルチコイド受容体作動薬と呼ばれる新規低分子化合物について、血液疾患および炎症性疾患の治療選択肢として共同研究開発を実施する契約を締結しました。本提携における最初の目標として、炎症性疾患領域およびがん領域それぞれにおいて、前臨床試験に進める２つのリード化合物を共同で探索します。・2016年２月、当社は、米国メルサナ・セラピューティクス社（以下「メルサナ社」）と、両社間における戦略的提携を拡大する契約を締結しました。これにより、メルサナ社が有する新薬候補物質XMT-1522について、米国・カナダ以外の国・地域における権利を新たに獲得します。さらに、当社は、メルサナ社の有するFleximer抗体薬物複合体の基盤技術へのさらなるアクセスが可能となり、メルサナ社は、臨床第１相試験終了時点において対象となる新薬候補物質のうち１つを、米国において当社と共同開発・販売を実施できるオプション権を獲得します。また、両社は、抗体薬物複合体によって送達される抗腫瘍活性をもつ化合物（ペイロード）を共同開発します。・2016年６月、当社は、米国エムツージェン社と、がん患者の膨大なゲノムデータを収集するための提携契約を締結しました。エムツージェン社は、北米を代表するがんセンターが参加する共同研究ネットワークOncologyResearchInformationExchangeNetwork（ORIEN）を通じて米国の主要ながんセンターと提携しており、今回の同社との提携により、当社は、様々ながん患者を対象とした前向き観察試験であるTotalCancerCare®プロトコルに基づいた、ORIENAvatarTM研究プログラムの構築を支援し、本プログラムから得られた情報を活用します。・2016年６月、当社は、米国アムジェン社から導入した複数の新薬候補および製品の日本における開発・販売権について、同社との既存の契約を改定しました。これにより、当社は、「AMG403（一般名：fulranumab）」と「AMG386（一般名：trebananib）」をはじめとする複数の新薬候補および製品について、当該権利を直ちにアムジェン社へ返還します。切除不能な進行・再発性大腸がん治療剤「ベクティビックス（一般名：パニツムマブ）」をはじめとした残りの品目については、日本における開発・販売の提携関係を今後も継続してまいります。消化器系疾患[エンティビオ]・2015年10月、潰瘍性大腸炎・クローン病治療剤「エンティビオ（一般名：ベドリズマブ）」について、米国消化器病学会年次総会および欧州消化器病週間において、本剤の有効性・安全性に関するデータを発表しました。・2016年３月、2016年欧州クローン病・大腸炎会議年次総会において、約３年間にわたり本剤の投与を受けた中等度から重度の活動期潰瘍性大腸炎患者における臨床的改善について検討するGEMINILTS（長期安全性）試験の中間解析結果を発表しました。・2016年５月、2016年米国消化器病週間（DDW）において、潰瘍性大腸炎治療パラダイムにおける本剤の最適な位置付けに関する評価、および本剤の治療初期の血中濃度トラフ値がその後の効果に及ぼす影響に関する調査について、オーラルプレゼンテーションで発表しました。[タケキャブ]・2016年２月、酸関連疾患治療剤「タケキャブ（一般名：ボノプラザン）」を含むヘリコバクター・ピロリ除菌用パック製剤「ボノサップパック」および「ボノピオンパック」について、日本の厚生労働省から製造販売承認を取得しました。[パートナーシップ／事業開発活動]・2015年12月、当社は、米国コア・ファーマシューティカル・ディベロップメント社と、セリアック病の治療薬となり得る免疫調整薬の共同研究開発に関する契約を締結しました。本提携では、セリアック病の患者が食事に含まれるグルテンに対する耐性を獲得できるTolerizingImmuneModifyingnanoParticle（TIMP）技術を活用した治療薬の創出を目指します。・2016年１月、当社は、フランスのエンテローム・バイオサイエンス社と、潰瘍性大腸炎などの炎症性腸疾患や過敏性腸症候群などの腸管運動障害をはじめとした消化器系疾患において重要な役割を担うと考えられる腸内細菌を標的とした新たな治療薬創出に関する共同研究開発契約を締結しました。・2016年１月、当社は、カナダのエンジーン社と、同社の遺伝子導入基盤技術であるGenePillを活用し、専門的な消化器系疾患領域に対する新規治療薬の研究、開発および製品化に関する戦略的提携を行う契約を締結しました。また、同社と協力し、抗体の経口投与を可能にすべくGenePill技術を追求します。・2016年６月、当社は、アイルランドのセラバンス・バイオファーマ社と、経腸栄養不耐性の患者を含む消化管運動障害治療薬として開発中の選択的５-HT４受容体作動薬TD-8954について、全世界における開発・販売に関する独占的権利を当社が獲得する契約に合意しました。中枢神経系疾患[ラツーダ]・2015年５月、当社は、大日本住友製薬株式会社と、非定型抗精神病剤「ラツーダ（一般名：ルラシドン）」に関する、欧州における共同開発・独占的販売契約を解消することに合意し、2016年１月、同社へ欧州の開発・販売権を返還しました。[ブリンテリックス]・2015年８月、デンマークのルンドベック社より導入した大うつ病治療剤「ブリンテリックス（一般名：ボルチオキセチン）」について、成人大うつ病性障害における認知機能障害に関する新たな臨床成績を添付文書の臨床試験の項に追記する旨の申請がFDAに受理されました。2016年２月、FDAの精神系薬物諮問委員会（PDAC）において、うつ病における認知機能障害に対する本剤の有効性に関し、10人の委員のうち８人が十分なエビデンスが示されたとする見解を支持しました。しかしながら、2016年３月、FDAより当該申請にかかる審査完了報告通知を受領しました。[AD-4833／TOMM40]・2016年２月、当社と米国ジンファンデル・ファーマシューティカルズ社は、「AD-4833（一般名：ピオグリタゾン）／TOMM40」について、大規模臨床第３相試験であるTOMMORROW試験の患者登録が完了したことを公表しました。[コパキソン]・2015年９月、当社は、イスラエルのテバ・ファーマシューティカル・インダストリーズ社より導入した多発性硬化症治療剤「コパキソン（一般名：グラチラマー）」について、日本の厚生労働省より製造販売承認を取得しました。[パートナーシップ／事業開発活動]・2016年１月、当社は、米国エヌエスジーン社と、パーキンソン病の治療法となり得るカプセル化細胞治療薬の共同研究契約を締結しました。本共同研究では、埋め込み型・カプセル化細胞治療デバイスを用いて遺伝子組換え型グリア細胞株由来神経栄養因子を脳の罹患部位へ送達可能とすべく研究を実施します。ワクチン[組織体制]・2015年６月、当社は、グローバルワクチンビジネスユニットについて、ワクチン事業のさらなる成長および重要なワクチンの開発加速に向け、グローバルおよびリージョナル拠点を設置し、米国におけるワクチン事業運営を統合することを発表しました。今後、米国マサチューセッツ州ボストン／ケンブリッジ地域とスイス・チューリッヒが日本国外におけるグローバル拠点となり、シンガポールとブラジルは引き続きリージョナル拠点として機能します。本体制の発足に伴い、米国モンタナ州ボーズマン、米国ウィスコンシン州マディソン、米国コロラド州フォートコリンズの３つの拠点を閉鎖し、現在米国イリノイ州ディアフィールドにある同ユニットの本部機能をボストン／ケンブリッジ地域に移します。この移転は２年をかけて実施し、2017年半ばに完了する予定です。[季節性インフルエンザワクチン]・2015年８月、当社は、米国ナノセラピューティクス社と、同社がバクスアルタ社（旧バクスターインターナショナルインク社バイオサイエンス部門）から買収したワクチン製造の細胞培養技術であるヴェロ細胞培養技術に関し、販売権および本技術の利用権の拡大に関する契約を締結しました。当社は、日本に加え日本以外の特定の地域においてヴェロ細胞培養技術を用いたパンデミックおよび季節性インフルエンザワクチンの開発・販売権を新たに獲得し、インフルエンザ以外のワクチン開発においてもヴェロ細胞培養技術および関連試料の利用が可能となりました。[ヴァクセムヒブ]・2016年１月、当社は、スイスのノバルティス社※より導入した沈降ヘモフィルスb型ワクチン「ヴァクセムヒブ」について、日本の厚生労働省より、２か月齢以上５歳未満の小児におけるインフルエンザ菌b型による感染症の予防を適応症とした製造販売承認を取得しました。※2014年４月、ノバルティス社は2015年３月末までに同社のワクチン事業をグラクソ・スミスクライン（GSK）社に移管することを発表しました。本移管により、GSK社はVAXEMHibを含むノバルティス社のインフルエンザワクチン以外のグローバルワクチン事業を獲得しました。[ノロウイルスワクチン]・2016年６月、唯一臨床試験段階にあるノロウイルスワクチン「TAK-214」について、臨床第２相後期有効性フィールド試験を開始しました。[パートナーシップ／事業開発活動]・2016年５月、当社は、米国ビル&amp;メリンダ・ゲイツ財団と発展途上国におけるポリオ根絶を目指し、事業提携契約を締結しました。当財団からの38百万米ドルの資金助成により、当社は、革新的なワクチン製造の基盤技術を強化し、安全かつ有効なセービン株不活化ポリオワクチンの開発を進め、承認を取得し、少なくとも年間５千万本のワクチンをGavi※（GlobalAllianceforVaccineandImmunization：ワクチンと予防接種のための世界同盟）の援助を受けている70以上の発展途上国へ入手可能な価格で供給する計画です。※Gaviは、世界の貧困国で生活する子供たちへ、新たに開発されるも接種率が低いワクチンへの接種機会を等しく提供するという共通目標のもと、公共セクター及び民間セクターがともに参加する、ワクチンに関するグローバルな同盟機構です。その他[アログリプチン]・2015年４月、２型糖尿病治療剤「ネシーナ（一般名：アログリプチン）」の心血管系への安全性を評価したEXAMINE試験について、FDAの内分泌・代謝薬諮問委員会（EMDAC）において、本剤の２型糖尿病患者における心血管リスクプロファイルは許容範囲であるとの見解が示されました。さらに、2015年６月、第75回米国糖尿病学会学術集会（ADA）において、EXAMINE試験の事後解析データおよび追加の事後解析データを発表しました。・2015年９月、本剤とメトホルミンの配合剤について、日本の厚生労働省に製造販売承認申請を行いました。・2016年６月、第76回ADAにおいて、EXAMINE試験の新たな事後解析データを発表しました。[アクトス]・2015年７月、２型糖尿病治療剤「アクトス（一般名：ピオグリタゾン）」をはじめとしたピオグリタゾン含有製剤について、欧州４ヶ国で実施された市販後の観察研究※の完了に伴い、当該データを各国規制当局に提出しました。本観察研究は、複数のデータベースに基づく、背景をそろえた集団での後ろ向き研究であり、最長10年間フォローアップされています。本観察研究では、ピオグリタゾン投与と膀胱がん発生リスクの間に関連性は示されませんでした。※PanEuropeanMulti-DatabaseBladderCancerRiskCharacterizationStudy[パートナーシップ／事業開発活動]・2015年４月、当社は、京都大学iPS細胞研究所（CiRA）と、iPS細胞技術の臨床応用に向けた10年間の共同研究契約を締結しました。2015年12月、T-CiRAと称する本共同研究において、がん、中枢神経系疾患（CNS）を含む多くの疾患領域で、iPS細胞技術の臨床応用を目指して研究プロジェクトを開始しました。・2015年４月、当社は、慶應義塾大学医学部および新潟大学と、湘南研究所において疾患関連RNA結合タンパク質の探索と機能解析に関する共同研究を実施する契約を締結したことを発表しました。・2015年６月、当社は、スイスのDrugsforNeglectedDiseasesinitiative（DNDi）と、内臓リーシュマニア症の革新的な治療薬開発に向け、アミノピラゾール系化合物群の中から最適な化合物を特定することを目的とした誘導体最適化プログラム（LeadOptimization）に協働して取り組む契約を締結しました。本プログラムは公益社団法人グローバルヘルス技術振興基金（GlobalHealthInnovativeTechnologyFund）の助成案件に選定されています。・2016年３月、当社は、米国フレイザー・ヘルスケア・パートナーズ社と、泌尿器科と婦人科領域における新薬開発を目指したバイオ医薬品の新会社アウトポスト・メディシン社を設立するとともに、アウトポスト・メディシン社に対し、腹圧性尿疾患治療薬として臨床開発中の「OP-233（TAK-233）」について、全世界における開発および販売に関する独占的権利を供与することを公表しました。・2016年５月、当社は、アステラス製薬株式会社および第一三共株式会社と、革新的医薬品の創出を効率化・加速化するため、健康成人におけるバイオマーカーの基礎データを網羅的に取得・解析する共同研究契約を締結したことを公表しました。本契約に基づき、三社は、臨床試験を実施する上で必要となる、健康成人におけるバイオマーカーの基礎データを網羅的に取得し、共同で解析を行います。サンプルはオランダのライデン大学が提携する臨床研究機関にて取得されます。・2016年５月、当社は、米国のGlobalAllianceforTBDrugDevelopment（TBアライアンス）と、結核の革新的な治療薬の開発に向け、新たな研究プログラムであるリード化合物探索（Hit-to-Lead）プログラム※に共同で取り組む契約を締結しました。本共同研究は、公益社団法人グローバルヘルス技術振興基金（GlobalHealthInnovativeTechnologyFund）の助成案件に選定されています。※当社とTBアライアンスは、2013年6月、当社が所有する20,000種類の化合物ライブラリーの中から、結核の新規治療薬開発へと繋がる特性を持つ候補化合物を特定するハイスループットスクリーニングプログラムを開始しました。リード化合物探索プログラムは、ハイスループットスクリーニングプログラムにおいて選定されたヒット化合物をもとに進められます。・2016年６月、当社は、ロイバント・サイエンシーズ社と、女性疾患および前立腺がんに対する革新的な治療法をお届けすることを目的としたバイオ医薬品の新会社ミオバント・サイエンシーズ社を設立するとともに、子宮筋腫、子宮内膜症、前立腺がん治療薬として臨床開発中の「TAK-385（一般名：relugolix）」について、日本とアジアの一部の国を除く全世界における独占的権利を、女性不妊症の治療薬候補である新規のオリゴペプチド・キスペプチン受容体作動薬「RVT-602（TAK-448）」については、全世界における独占的権利を供与することを公表しました。・2016年６月、当社は、米国ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社と、希少遺伝子疾患に対する治療薬の開発・製品化に関する戦略的提携を締結しました。・2016年６月、当社は、米国のメモリアル・スローン・ケタリング癌センター、ロックフェラー大学、コーネル大学と、2013年に締結した革新的な医薬品の初期段階の研究を加速させることを目的としたTri-InstitutionalTherapeuticsDiscoveryInstitute（Tri-ITDI）との提携について、対象を拡大することを公表しました。今回の提携拡大により、既存の提携が、低分子化合物の範囲から抗体医薬創出に向けた新たな研究も含むものへと拡大されます。(コンシューマーヘルスケア事業）健康維持・増進に対する生活者の意識やニーズが高まる中で、常に生活者の立場から発想し、生活者のニーズに合った製品を提供し続けることを使命と考えております。高付加価値を追求しながら、エビデンスに裏付けられた高品質かつ有効性・安全性の高い製品の開発を進めてまいります。