Algunas de las principales necesidades identificadas tanto en pacientes como en familiares y cuidadores son: mayor conocimiento y entendimiento de la enfermedad, apoyo psicológico a pacientes, familiares y cuidadores sobre todo en pacientes cuya enfermedad ha causado algún grado de discapacidad, acceso a tratamientos multidisciplinarios, un diagnóstico y tratamientos oportunos que modifiquen el curso de la enfermedad y eviten discapacidad.