Esta toxina proteica (dosis letal >0,1 µg/kg) se produce en el lugar de la infección y se dispersa a través de la sangre para ocasionar la sintomatología clínica de la difteria, provocando lesiones en las vías respiratorias, la orofaringe, el miocardio (miocarditis que en ocasiones precede a una insuficiencia cardíaca mortal), el sistema nervioso (con afectación preferente sobre las fibras motoras provocando parálisis) y los riñones.