natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Very limited clinical data on pregnancies exposed to Replagal (n=4) have shown no adverse effects on the mother and newborn child.
Mycket begränsade kliniska data på graviditeter där exponering för Replagal (n=4) skett, har inte visat några biverkningar på modern eller det nyfödda barnet.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryonal/ foetal development when exposed during organogenesis (see Section 5.3).
Djurstudier tyder inte på direkta eller indirekta skadliga effekter vad gäller graviditet eller embryonal - / fosterutveckling vid exponering under organogenesen (se avsnitt 5. 3).
Caution should be exercised when prescribing to pregnant or breast-feeding women.
Förskrivning till gravida eller ammande kvinnor skall ske med försiktighet.
The most commonly reported undesirable effects were infusion associated reactions, which occurred in 13.7% of patients treated with Replagal in clinical trials.
De vanligaste rapporterade biverkningarna var infusionsreaktioner, vilka uppstod hos 13, 7% av de patienter som behandlades med Replagal i kliniska studier.
Table 1 lists adverse drug reactions (ADRs) reported for the 153 patients treated with Replagal in clinical trials, including 21 patients with history of endstage renal disease and 17 female patients.
Tabell 1 visar de biverkningar som rapporterades för de 153 patienter som behandlades med Replagal i kliniska studier, inklusive 21 patienter med anamnes på terminal njursjukdom och 17 kvinnliga patienter.
Information is presented by system organ class and frequency (very common > 1/ 10; common > 1/ 100 ,< 1/10; uncommon > 1/1000 ,< 1/100).
Informationen presenteras efter organsystem och frekvens (mycket vanlig > 1/ 10; vanlig > 1/ 100, < 1/ 10; mindre vanlig > 1/ 1 000, < 1/ 100).
A single patient could be affected by several ADRs.
En patient kan drabbas av flera biverkningar.
Table 1 Metabolism and nutrition disorders
Tabell 1 Metabolism och nutrition Vanlig: perifera ödem Centrala och perifera nervsystemet
Very common:
Mindre vanlig:
headache dizziness, dysgeusia, neuropathic pain, tremor, hypersomnia, hypoesthesia, paraesthesia
huvudvärk yrsel, dysgeusi, neuropatisk smärta, tremor, hypersomni, hypestesi, parestesi parosmi
Uncommon:
Ögon:
tachycardia, palpitations
takykardi, palpitationer
flushing hypertension
blodvallning hypertoni
nausea diarrhoea, vomiting, abdominal pain/ discomfort
illamående diarré, kräkningar, buksmärta / - obehag
acne, erythema, pruritus, rash, livedo reticularis angioneurotic oedema, urticaria
acne, erytem, pruritus, hudutslag, livedo reticularis
musculoskeletal discomfort, myalgia, back pain, limb pain, peripheral swelling, arthralgia, joint swelling
muskuloskeletala besvär, myalgi, ryggsmärta, smärta i extremiteterna, perifer svullnad, artralgi, ledsvullnad
sensation of heaviness
tyngdkänsla
rigors pyrexia, pain and discomfort, fatigue fatigue aggravated, feeling hot, feeling cold, asthenia, chest pain, chest tightness, influenza like illness, injection site rash, malaise
frossbrytningar, feber, smärta och obehag, trötthet förvärrad trötthet, värmekänsla, köldkänsla, asteni, bröstsmärta, trånghetskänsla i bröstet, influensaliknande sjukdom, utslag vid injektionsstället, sjukdomskänsla
corneal reflex decreased oxygen saturation decreased
minskad kornealreflex minskad syremättnad
Adverse drug reactions reported in the paediatric population (children and adolescents) were, in general, similar to those reported in adults.
De biverkningsreaktioner som rapporterats i den pediatriska populationen (barn och tonåringar) var i allmänhet lika dem som rapporterats hos vuxna.
However, infusion related reactions and pain exacerbation occurred more frequently.
Reaktioner i samband med infusion och ökad smärta förekom emellertid oftare.
The most frequent were mild infusion-related reactions that mainly included rigors, pyrexia, flushing, headache, nausea, and dyspnoea.
De vanligaste biverkningarna var lindriga infusionsrelaterade reaktioner som främst omfattade frossbrytningar, feber, blodvallning, huvudvärk, illamående och dyspné.
Other alimentary tract and metabolism products - Enzymes.
Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning – enzymer.
A16AB03 agalsidase alfa.
A16AB03 agalsidas alfa.
Fabry Disease is a glycosphingolipid storage disorder that is caused by deficient activity of the lysosomal enzyme α -galactosidase A, resulting in accumulation of globotriaosylceramide (also referred to as Gb3 or CTH), the glycosphingolipid substrate for this enzyme.
Fabrys sjukdom är en rubbning av glykosfingolipidlagringen som orsakas av bristande aktivitet hos lysosomenzymet α- galaktosidas A, vilket leder till ackumulation av globotriaosylceramid (aven kallad Gb3 eller CTH), glykosfingolipidsubstratet för detta enzym.
Treatment with the enzyme has been shown to reduce accumulation of Gb3 in many cell types including endothelial and parenchymal cells.
Behandling med enzymet har visat sig minska ackumulationen av Gb3 i många celltyper inklusive endotel - och parenkymceller.
Agalsidase alfa has been produced in a human cell line to provide for a human glycosylation profile that can influence uptake by mannose-6-phosphate receptors on the surface of target cells.
Agalsidas alfa har producerats i en human cellinje för att möjliggöra en human glykosyleringsprofil för att befrämja upptaget via mannos- 6- fosfatreceptorer på målcellernas yta.
Patients received the recommended dosage of 0.2 mg/ kg of Replagal.
Patienterna fick den rekommenderade dosen av Replagal, 0, 2 mg/ kg.
After 6 months of therapy there was a significant reduction in pain in the Replagal treated patients compared with placebo (p=0.021), as measured by the Brief Pain Inventory (a validated pain measurement scale).
Efter sex månaders behandling observerades en signifikant minskning av smärtnivån hos patienter som behandlades med Replagal jämfört med placebo (p=0, 021), enligt mätningar med Brief Pain Inventory (en godkänd skala för mätning av smärta).
In subsequent studies, in male paediatric patients, a reduction in pain was observed after 9 and 12 months of Replagal therapy compared to pre-treatment baseline.
I följande studier på manliga pediatriska patienter observerades en smärtminskning efter 9 och 12 månader med Replagalbehandling jämfört med före behandling.
5 Twelve to 18 months of treatment with Replagal resulted in improvement in quality of life (QoL), as measured by validated instruments.
5 Tolv till 18 månaders behandling med Replagal gav förbättrad livskvalitet (QoL), enligt mätningar med validerade instrument.
After 12 to 18 months of maintenance therapy, Replagal improved renal function as measured by inulin based glomerular filtration rate by 8.7 ± 3.7 ml/ min.
Efter tolv till arton månaders underhållsbehandling med Replagal förbättrades njurfunktionen, enligt mätningar av inulinbaserad glomerulär filtrationshastighet, med 8, 7 ± 3, 7 ml/ min (p=0, 030).
Longer term therapy (48-54 months) resulted in stabilisation of GFR in male patients with normal baseline GFR (≥ 90 mL/ min/ 1.73 m2) and with mild to moderate renal dysfunction (GFR 60 to < 90 mL/ min/ 1.73 m2), and in slowing of the rate of decline in renal function and progression to end-stage renal disease in male Fabry patients with more severe renal dysfunction (GFR 30 to < 60 mL/ min/ 1.73 m2).
Längre tids behandling (48– 54 månader) gav en stabilisering av GFR hos manliga patienter med normalt utgångsvärde för GFR (≥ 90 ml/ min/ 1, 73 m2) och med lindrigt till måttligt nedsatt njurfunktion (GFR 60 till < 90 ml/ min/ 1, 73 m2), samt sänkte hastigheten för njurfunktionsförsämringen och för utvecklingen till terminal njursjukdom hos manliga Fabrypatienter med mer allvarligt nedsatt njurfunktion (GFR 30 till < 60 ml/ min/ 1, 73 m2).
In male paediatric Fabry patients, hyperfiltration can be the earliest manifestation of renal involvement in the disease.
Hos manliga pediatriska Fabrypatienter, kan hyperfiltrering vara den tidigaste manifestationen av njurengagemang i sjukdomen.
Reduction in their hypernormal eGFRs was observed within 6 months of initiating Replagal therapy.
En minskning av deras hypernormala eGFR- nivåer observerades inom 6 månader efter påbörjad Replagalbehandling.
Treatment with Replagal resulted in an 11.5 g decrease in left ventricular mass as measured by magnetic resonance imaging (MRI) in the controlled study, while patients receiving placebo exhibited an increase in left ventricular mass of 21.8 g.
Behandlingen med Replagal ledde i den kontrollerade studien till en minskning på 11, 5 g av vikten av vänster kammare enligt mätning med MRI, medan placebobehandlade patienter visade en ökning av vikten av vänster kammare på 21, 8 g.
In addition, in the first study involving 25 patients, Replagal effected a significant reduction in cardiac mass after 12 to 18 months of maintenance therapy (p < 0.001).
I den första studien som omfattade 25 patienter ledde behandlingen med Replagal dessutom till en signifikant minskning av hjärtats vikt efter 12 till 18 månaders underhållsbehandling (p < 0, 001).
Replagal was also associated with improved myocardial contractility, a decrease in mean QRS duration and a concomitant decrease in septal thickness on echocardiography.
Replagal sattes även i samband med en förbättring av hjärtmuskelverksamheten, en minskning av den genomsnittliga QRS- tiden och en samtidig minskning av tjockleken på septum vid ekokardiografi.
Subsequent open label studies demonstrated significant reduction from baseline in left ventricular mass by echocardiography in both male and female Fabry patients over 24 to 36 months of Replagal treatment.
Följande öppna studier visade en signifikant minskning från utgångsvärdet för vänsterkammarmassa (LV- massa) med ekokardiografi hos både manliga och kvinnliga Fabrypatienter under 24– 36 månaders behandling med Replagal.
The reductions in LV mass observed by echocardiography in both male and female Fabry patients over 24 to 36 months of Replagal treatment were associated with meaningful symptom improvement as measured using the NYHA and CCS in Fabry patients with severe heart failure or anginal symptoms at baseline.
Minskningarna i LV- massa, som observerades med ekokardiografi hos både manliga och kvinnliga Fabrypatienter under 24– 36 månaders Replagalbehandling, var förknippade med relevanta eller (kliniskt) meningsfulla symtomförbättringar uppmätta med hjälp av NYHA och CCS hos Fabrypatienter med allvarlig hjärtsvikt eller anginasymtom vid baslinjen.
After the first 6 months of therapy mean decreases of approximately 20 - 50% were observed in plasma, urine sediment and liver, kidney and heart biopsy samples.
Efter de första sex månadernas behandling observerades genomsnittliga minskningar om ca 20- 50% i plasma, urinsediment och i prover från lever -, njur - och hjärtbiopsier.
After 12 to 18 months treatment a reduction of 50 – 80% was observed in plasma and urine sediment.
Efter 12 till 18 månaders behandling observerades en minskning med 50– 80% i plasma - och urinsediment.
In male paediatric Fabry patients plasma Gb3 decreased 40-50% after 6 months of Replagal therapy and this reduction persisted after a total of 12 months of treatment.
Hos manliga pediatriska Fabrypatienter minskade Gb3 i plasma med 40– 50% efter 6 månaders Replagalbehandling och denna minskning kvarstod efter totalt 12 månaders behandling.
Antibodies to agalsidase alfa have not been shown to be associated with any clinically significant effects on safety (e. g. infusion reactions) or efficacy.
Antikroppar mot agalsidas alfa har inte visat sig ha något samband med några kliniskt signifikanta effekter på säkerhet (t. ex. infusionsreaktioner) eller effektivitet.
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
The European Medicines Agency (EMEA) kommer att granska all ny information som kan bli tillgänglig varje år och uppdatera denna SPC om det är nödvändigt.
6 5.2 Pharmacokinetic properties
5. 2 Farmakokinetiska egenskaper
Single doses ranging from 0.007 - 0.2 mg enzyme per kg body weight were administered to adult male patients as 20 - 40 minute intravenous infusions while female patients received 0.2 mg enzyme per kg body weight as 40 minute infusions.
Enstaka doser med agalsidas alfa, 0, 007– 0, 2 mg enzym per kg kroppsvikt, administrerades till vuxna manliga patienter som intravenösa infusioner under 20– 40 minuter medan kvinnliga patienter fick 0, 2 mg enzym per kg kroppsvikt under 40- minuters- infusioner.
Following a single intravenous dose of 0.2 mg/ kg, agalsidase alfa had a biphasic distribution and elimination profile from the circulation.
Efter en enda intravenös dos på 0, 2 mg/ kg, skedde distribution och eliminering av agalsidas alfa i blodcirkulationen i två faser.
Elimination half-lives were 108 ± 17 minutes in males compared to 89 ± 28 minutes in females and volume of distribution was approximately 17% body weight in both sexes.
Halveringstiden för eliminering var 108 ± 17 minuter för män jämfört med 89 ± 28 minuter för kvinnor och distributionsvolymen var ungefär 17% av kroppsvikten för båda könen.
Clearance normalised for body weight was 2.66 and 2.10 ml/ min/ kg for males and females, respectively.
Clearance efter normalisering för kroppsvikt var 2, 66 och 2, 10 ml/ min/ kg för män respektive kvinnor.
In children (aged 7-18 years), Replagal administered at 0.2 mg/ kg was cleared faster from the circulation than in adults.
Hos barn i åldern 7- 18 år försvann Replagal i dosen 0, 2 mg/ kg snabbare från cirkulationen än hos vuxna.
Mean clearance of Replagal in children aged (7-11 years), in adolescents (aged 12-18 years), and adults was 4.2 ml/ min/ kg, 3.1 ml/ min/ kg, and 2.3 ml/ min/ kg, respectively.
Genomsnittlig eliminering för Replagal hos barn i åldern 7– 11 år, hos tonåringar 12– 18 år och hos vuxna var 4, 2 ml/ min/ kg, 3, 1 ml/ min/ kg respektive 2, 3 ml/ min/ kg.
Pharmacodynamic data suggest that at a dose of 0.2 mg/ kg Replagal, the reductions in plasma Gb3 are more or less comparable between adolescents and young children (see section 5.1).
Farmakodynamiska data tyder på att, vid en dos på 0, 2 mg/ kg Replagal, är minskningarna av Gb3 i plasma mer eller mindre jämförbara mellan tonåringar och yngre barn (se avsnitt 5. 1).
Based on the analysis of pre- and post-dose liver biopsies in males with Fabry Disease, the tissue half- life has been estimated to be in excess of 24 hours and hepatic uptake of the enzyme estimated to be 10% of administered dose.
10% av den administrerade dosen.
1) not expected to bind to proteins, 2) expected that metabolic degradation will follow the pathways of other proteins, i. e. peptide hydrolysis, 3) unlikely to be a candidate for drug-drug interactions.
Agalsidas alfa är ett protein och det förväntas därför 1) inte binda till proteiner 2) att den metaboliska nedbrytningen sker på samma sätt som för andra proteiner, dvs. peptidhydrolys 3) sannolikt inte interagera med andra läkemedel.
No studies have been conducted with respect to parturition or peri/ post-natal development.
Inga studier har utförts i samband med partus eller peri - / postnatal utveckling.
Sodium phosphate monobasic, monohydrate Polysorbate 20 Sodium chloride Sodium hydroxide Water for injections
Enbasiskt natriumfosfat, monohydrat Polysorbat 20 Natriumklorid Natriumhydroxid
7 6.2 Incompatibilities
7 Vatten för injektionsvätskor
2 years Chemical and physical in use stability has been demonstrated for 24 hours at 25°C.
2 år Kemisk och fysisk stabilitet har visat sig vid användning under 24 timmar i 25 °C.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2 to 8°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Om den inte används omedelbart, är tider och förhållanden för förvaring av brukslösning före användning användarens ansvar, och skall normalt inte vara längre än 24 timmar vid 2– 8 °C, om inte utspädning har skett under kontrollerade och validerade aseptiska förhållanden.
1 ml of concentrate for solution for infusion in a 3 ml vial (Type I glass) with a stopper (fluoro-resin coated butyl rubber), a one piece seal (aluminium) and flip-off cap.
Förpackningsstorlekar:
Pack sizes of 1, 4 or 10 vials.
1, 4 eller 10 injektionsflaskor.
3.5 ml of concentrate for solution for infusion in a 5 ml vial (Type I glass) with a stopper (fluoro-resin coated butyl rubber), a one piece seal (aluminium) and flip-off cap.
Förpackningsstorlekar:
• Dilute the total volume of Replagal concentrate required in 100 ml of 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution for infusion.
• Späd ut den totala volymen koncentrerad Replagal som krävs i 100 ml natriumkloridlösning 9 mg/ ml för infusion (0, 9%).
• Administer the infusion solution over a period of 40 minutes using an intravenous line with an integral filter.
• Administrera infusionvätskan under 40 minuter med hjälp av ett infusionsaggregat med integrerat filter.
Since no preservative is present, it is recommended that administration is started as soon as possible and within 3 hours of dilution.
Då infusionsvätskan inte innehåller några konserveringsmedel, rekommenderas administrering så snart som möjligt och inom 3 timmar efter utspädning.
• Do not infuse Replagal concomitantly in the same intravenous line with other agents.
• Administrera inte Replagal tillsammans med andra läkemedel i samma infusionsaggregat.
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11 D, 182 33 Danderyd, Sweden Tel: +46 8 5449 6400 Fax: +46 8 5449 6429
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11 D, 182 33 Danderyd, Sverige
03/ 08/ 2001 Date of last renewal:
03/ 08/ 2001 Datum för senaste förnyat godkännande:
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency (EMEA) http: / /www. emea. europa. eu/.
Information om detta läkemedel finns tillgänglig på EMEA: s hemsida http: // www. emea. europa. eu /.
PSURs should be submitted yearly at the time of the annual reassessment.
Periodiska säkerhetssammanställningar (PSUR) ska varje år inlämnas vid tidpunkten för den årliga omprövningen.
Five Year Clinical Outcome Study A study in an adequate number of male and female patients to evaluate the effects of long term agalsidase alfa therapy on the frequency of clinical events, such as those that arise as a result of cerebrovascular and cardiovascular pathology, or renal impairment to be undertaken.
Femårig studie av kliniska resultat En studie kommer att utföras med ett lämpligt antal manliga och kvinnliga patienter för att utvärdera effekterna av långsiktig agalsidas alfa- terapi på frekvensen av kliniska händelser, t. ex. sådana som uppkommer till följd av cerebrovaskulär och kardiovaskulär patologi eller nedsatt njurfunktion.
Within this population special emphasis will be put on assessment of progression, including reversibility, of organ dysfunction.
Inom denna population skall särskild vikt läggas vid bedömning av progressionen, däribland reversibiliteten, hos organens funktionsstörningar.
Data from historical controls will be collected for comparison.
Data från historiska kontroller kommer att samlas in för jämförelse.
Alternative Dosing Study Evaluation of alternative initial dosing schedules to be undertaken.
Studie av alternativa doseringsscheman Utvärdering av alternativa initiala doseringsscheman kommer att utföras.
The final report will be submitted upon completion.
Slutrapporten kommer att lämnas in när den är klar.
11 Evaluation of maintenance dosing schedules and monitoring methods to be undertaken following completion of 5 year outcome evaluation.
11 1c.
The final report will be submitted upon completion.
Studie av underhållsdoseringsscheman Utvärdering av underhållsdoseringsscheman samt kontrollmetoder kommer att utföras efter den femåriga utvärderingsstudien har gjorts Slutrapporten kommer att lämnas in när den är klar.
Study in Children:
Studie med barn:
Additional pharmacokinetic analyses from a paediatric maintenance study (TKT029) will be submitted upon completion.
Ytterligare farmakokinetiska analyser från en pediatrisk studie på underhållsbehandling (TKT029) kommer att lämnas in när studien är klar.
Adverse events Adverse events from study TKT023 and any other available data for paediatric patients will be analysed by age and submitted in the next Annual Re-Assessment.
Biverkningar Biverkningar från studie TKT023 och alla andra tillgängliga data för pediatriska patienter kommer att analyseras efter ålder och lämnas in vid nästa årliga omvärdering.
The company will elucidate if the reported adverse events pain exacerbation, reactions to infusions, nasopharyngitis, and cough occur relatively more frequently in the younger children (versus the older children) and/ or if this phenomenon is due to relative overdosing.
Företaget kommer att klargöra om de rapporterade biverkningarna smärtökning, reaktioner på infusioner, nasofaryngit och hosta förekommer mer frekvent hos yngre barn (jämfört med äldre barn) och/ eller om detta fenomen beror på relativ överdosering.
OUTER CARTON / 3.5 ML VIAL
YTTRE FÖRPACKNING / INJEKTIONSFLASKA 3, 5 ML
Replagal 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion Agalsidase alfa
Replagal 1 mg/ ml koncentrat till infusionsvätska, lösning Agalsidas alfa
One vial contains 3.5 mg of agalsidase alfa
En injektionsflaska innehåller 3, 5 mg agalsidas alfa
Sodium phosphate monobasic, monohydrate polysorbate 20 sodium chloride sodium hydroxide water for injections
Enbasiskt natriumfosfat, monohydrat polysorbat 20 natriumklorid natriumhydroxid vatten för injektionsvätskor
1 x 3.5 ml concentrate for solution for infusion 4 x 3.5 ml concentrate for solution for infusion 10 x 3.5 ml concentrate for solution for infusion
1 x 3, 5 ml koncentrat till infusionsvätska, lösning 4 x 3, 5 ml koncentrat till infusionsvätska, lösning 10 x 3, 5 ml koncentrat till infusionsvätska, lösning
Intravenous use Read the package leaflet before use
Intravenös användning Läs bipacksedeln före användning.
{mon/ year} Use within 3 hours after dilution
{månad/ år} Används inom tre timmar efter spädning
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11 D, 182 33 Danderyd, Sweden Tel: +46 8 5449 6400 Fax: +46 8 5449 6429
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11 D, 182 33 Danderyd, Sverige Tel: +46 8 5449 6400 Fax: +46 8 5449 6429
VIAL 3.5 ML PRESENTATION
16 UPPGIFTER SOM SKALL FINNAS PÅ SMÅ INRE LÄKEMEDELSFÖRPACKNINGAR INJEKTIONSFLASKA 3, 5 ML
Replagal 1 mg/ ml sterile concentrate Agalsidase alfa Intravenous use
Replagal 1 mg/ ml sterilt koncentrat Agalsidas alfa Intravenös användning
{mon/ year}
{månad/ år}
OUTER CARTON / 1 ML VIAL
YTTRE FÖRPACKNING / INJEKTIONSFLASKA 1 ML
One vial contains 1 mg of agalsidase alfa
En injektionsflaska innehåller 1 mg agalsidas alfa
1 x 1 ml concentrate for solution for infusion 4 x 1 ml concentrate for solution for infusion 10 x 1 ml concentrate for solution for infusion
1 x 1 ml koncentrat till infusionsvätska, lösning 4 x 1 ml koncentrat till infusionsvätska, lösning 10 x 1 ml koncentrat till infusionsvätska, lösning
18 Store in a refrigerator
18 Förvaras i kylskåp
VIAL 1 ML PRESENTATION
INJEKTIONSFLASKA 1 ML
What Replagal is and what it is used for 2.
Vad Replagal är och vad det används för 2.
Before you take Replagal 3.
Innan du tar Replagal 3.
How to take Replagal 4.
Hur du tar Replagal 4.
How to store Replagal 6.
Hur Replagal ska förvaras 6.
WHAT REPLAGAL IS AND WHAT IT IS USED FOR
VAD REPLAGAL ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
The active substance in Replagal is agalsidase alfa (1mg/ ml).
Den aktiva substansen i Replagal är agalsidas alfa (1 mg/ ml).
Agalsidase alfa is a form of the human enzyme α -galactosidase.
Agalsidas alfa är en form av det enzymet α- galaktosidas som finns hos människa.
It is produced by switching on the gene for α -galactosidase A in cells.
Det har tillverkats genom att genen för α- galaktosidas A aktiveras i celler.
Replagal is used to treat Fabry Disease.
Replagal används för att behandla Fabrys sjukdom.