natgillin/translations-raw huggingface dataset:
All patients who have achieved TI at any time have maintained TI at Month 30 with a min, max duration of TI of 21.2+, 56.3+ months (N=11). 
Alla patienter som uppnådde TI vid någon tidpunkt har behållit TI vid månad 30 med en min-, maxvaraktighet av TI på 21,2+, 56,3+ månader (N = 11).
• enlarged liver 
• förstorad lever
• Remove each metal cassette from liquid nitrogen storage and remove each infusion bag from the metal cassette. 
• Ta ut alla metallkassetter från behållaren med flytande kväve och ta ut alla infusionspåsarfrån metallkassetten.
• The Guide to handling and method of administration for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Instructions on receiving and storing of Zynteglo and how to check Zynteglo prior to administration o Instructions about the thawing of Zynteglo o Instructions on protective equipment and treatment of spills. 
• Guiden för hantering och administreringssätt för hälso- och sjukvårdspersonal ska innehålla följande huvudsakliga element: o Instruktioner för att ta emot och förvara Zynteglo och hur man kontrollerar Zynteglo före administrering.
The concentration is 1.2-20 × 106 CD34+ cells (blood stem cells) per millilitre. 
Koncentrationen är 1,2-20 × 106 CD34+-celler (blodstamceller) per milliliter.
The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32). 
Medianbusulfandosen (min, max) var 3,50 (2,5, 5,0) mg/kg/dag (N = 32).
Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased 
Äggstockssvikt, oregelbunden menstruation, tidig menopaus, ökat follikelstimulerande hormon i blodet, minskat testosteron i blodet
All patients in HGB-204 restarted iron chelation and continue to use iron chelators. 
Alla patienter i HGB-204 började på nytt med järnkelering och fortsätter att använda järnkelerare.
85521 Ottobrunn GERMANY 
85521 Ottobrunn Tyskland
The Summary of Product Characteristics (SmPC) for the iron chelator and the myeloablative conditioning agent must be consulted for the recommendations regarding co-administration with CYP3A substrates. 
Produktresumén för järnkeleraren och konditioneringsläkemedel måste konsulteras för rekommendationer avseende samtidig administrering av CYP3A-substrat.
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the unique patient information on the Zynteglo infusion bag(s). 
Före infusionen måste det bekräftas att patientens identitet överensstämmer med den unika patientinformationen på Zynteglo-infusionspåsen/-påsarna.
CD34+ cells) 
CD34+-celler CD34+-celler)
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 
För att bekräfta att effekten och säkerheten av Zynteglo hos patienter 12 år och äldre med transfusionsberoende β-thalassemi (TDT), som inte har en β0/β0
Infusion related reactions to Zynteglo 
Infusionsrelaterade reaktioner mot Zynteglo
All patients with non-β0/β0 genotypes received anti-seizure prophylaxis with agents other than phenytoin prior to initiating busulfan. 
Samtliga patienter med icke-β0/β0-genotyp fick profylax mot krampanfall med andra läkemedel än fenytoin innan busulfan sattes in.
Insertion site analysis (ISA) of pre-transplantation transduced mouse BMCs and human CD34+ HSCs showed no enrichment for insertion in or near cancer-related genes. 
Insättningsplatsanalys (ISA) av transducerade mus-BMC:er och humant CD34+ stamceller före transplantation uppvisade ingen berikning för införande i eller nära cancerrelaterade gener.
All patients were administered Zynteglo with a median (min, max) dose of 7.80 × 106 (5.0, 19.4) CD34+ cells/kg as an intravenous infusion (N=32). 
Alla patienter fick Zynteglo med en mediandos (min, max) på 7,80 × 106 (5,0, 19,4) CD34+-celler/kg som en intravenös infusion (N = 32).
The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells. 
Det modifierade viruset används för att lägga till en funktionell betaglobingen i dina blodstamceller.
The median reduction in liver iron content from baseline was 67.14%, ranging from an 83.3% reduction to a 269.2% increase (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205). 
Medianvärdet för minskning av järnhalten i levern från baslinjen var 67,14 %, från en 83,3 % minskning till en 269,2 % ökning (N = 3, HB-204; N = 2, HB-205).
• rash with lesions, sometimes with pus 
• utslag med lesioner, ibland med var
In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions. 
Hos de tre patienter som inte uppnådde TI observerades minskat behov av transfusionsvolym med 100 %, 86,9 % och 26,8 % och av transfusionsfrekvens med 100 %, 85,3 % och 20,7 % från månad 6 till och med besöket i månad 24, jämfört med deras nivåer av RBC-transfusioner före studien.
After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform. 
Efter upptiningen ska läkemedlet blandas genom att försiktigt massera infusionspåsen tills allt innehåll är enhetligt.
Myeloablative conditioning should not begin until the complete set of infusion bag(s) constituting the dose of Zynteglo has been received and stored at the administration site, and the availability of the back-up collection is confirmed. 
Myeloablativ konditionering ska inte påbörjas förrän det bekräftats att samtliga infusionspåse/-påsar som utgör Zynteglo-dosen har tagits emot och finns tillgängliga på kliniken och att även ”räddningscellerna” finns tillgängliga.
Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration. 
Förvaras i flytande kväves ångfas vid ≤ - 140 °C tills läkemedlet är klart för upptining och administrering.
Veno-occlusive liver disease, Alanine aminotransferase increased, Aspartate aminotransferase increased, Blood bilirubin increased 
Venocklusiv leversjukdom, ökat alaninaminotransferas, ökat aspartataminotransferas, ökat bilirubin i blodet
Patients are required to undergo HSC mobilisation followed by apheresis to obtain CD34+ stem cells for medicinal product manufacturing (see section 5.1 for a description of the mobilisation regimen used in clinical studies). 
Patienter måste genomgå stamcellsmobilisering följt av aferes för att samla in CD34+-stamceller för tillverkning av läkemedel (se avsnitt 5.1 för en beskrivning av den mobiliseringsregim som användes i de kliniska studierna).
• The Guide for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered. 
• Guiden för hälso- och sjukvårdspersonal ska innehålla följande huvudsakliga element: o Varningar och försiktighetsåtgärder för de läkemedel som används vid stamcellsmobilisering och myeloablativ konditionering måste beaktas.
One patient in HGB-205 restarted iron chelation and continues to use iron chelators. 
En patient i HGB-205 började på nytt med järnkelering och fortsätter att använda järnkelerare.
Manufacturer apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5 
Tillverkare apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Confirm that patient identity matches the unique patient information located on the infusion bag(s) and metal cassette(s) prior to infusion. 
Bekräfta att patientens identitet överensstämmer med den unika patientinformationen på infusionspåsen/infusionspåsarna och metallkassetten/metallkassetterna före infusion.
Dizziness, Lethargy, Dysgeusia 
Yrsel, slöhet, dysgeusi
These cells must be collected from the patient and be cryopreserved prior to myeloablative conditioning and infusion with Zynteglo. 
Dessa celler måste skördas och frysas före myeloablativ konditionering och efterföljande infusion med Zynteglo.
CLINICAL PARTICULARS 4.1 Therapeutic indication 
KLINISKA UPPGIFTER Terapeutiska indikationer
• After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform. 
• Efter upptining ska läkemedlet blandas försiktigt genom att massera infusionspåsen tills allt innehåll är homogent.
The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.95 (0.5, 1.1) months following Zynteglo infusion. 
Mediantiden (min, max) fram till den sista RBC-transfusionen var 0,95 (0,5, 1,1) månader efter Zynteglo-infusionen.
o Treatment with Zynteglo is associated with the risk of delayed platelet engraftment that could lead to an increased tendency for bleeding. 
o Behandling med Zynteglo medför en risk för fördröjt trombocytanslag som kan leda till en ökad blödningstendens.
• Account for all infusion bags and confirm each infusion bag is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet. 
• Redovisa alla infusionspåsar och bekräfta att varje infusionspåse är inom utgångsdatumet med hjälp av åtföljande satsinformationsblad.
Pre-treatment conditioning 
Förbehandlingskonditionering
A back-up collection of CD34+ stem cells of at least 1.5 × 106 CD34+ cells/kg (if collected by apheresis) or >1.0 × 108 TNC/kg (if collected by bone marrow harvest) is required. 
En ytterligare stamcellsskörd av åtminstone 1,5 × 106 CD34+-celler/kg (om de samlas in med aferes) eller > 1,0 × 108 TNC/kg (om de samlas in med benmärgsaspiration) krävs som reserv.
Package leaflet: Information for the patient or carer Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion 
Bipacksedel: Information till patienten eller vårdgivaren Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvätska, dispersion
The Lot Information Sheet is included inside the lid of the cryoshipper used to transport Zynteglo. 
Satsinformationsbladet medföljer på insidan av locket till den kryobehållare som används för att transportera Zynteglo.
How Zynteglo is given 
Hur Zynteglo ges
• stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea 
• magsmärta, orolig mage, förstoppning, diarré
INFORMATION ON SUPPLIED LOT(S) The following lot(s) was manufactured and included in the shipment: 
INFORMATION OM LEVERERAT/DE PARTI/PARTIER Följande parti/partier har tillverkats och ingår i leveransen: Lotnummer/ COI-ID
In the clincal studies, patients received a median (min, max) RBC transfusion volume of 175.7 (139, 251) mL/kg/year and a median (min, max) number of 14.8 (10, 40) RBC transfusions per year. 
I de kliniska studierna fick patienterna med en median-RBC-transfusionsvolym (min, max) på 175,7 (139, 251) ml/kg/år och ett medianantal (min, max) av transfusioner av röda blodkroppar på 14,8 (10, 40) per år.
After Zynteglo infusion, patient iron levels were managed at physician discretion. 
Efter Zynteglo-infusionen hanterades patienternas järnnivåer enligt läkarens bedömning.
**Transfusion independence (TI): a weighted average Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after medicinal product infusion. 
**Transfusionsoberoende (TI) ett viktat genomsnittligt Hb-värde ≥ 9 g/dl utan några RBC-transfusioner under en sammanhängande period på ≥ 12 månader vid någon tidpunkt under studien efter infusion av läkemedlet.
Cholecystitis, Cholelithiasis, Hepatomegaly, Jaundice, Transaminases increased, Gamma-glutamyltransferase increased 
Kolecystit, kolelitias, hepatomegali, gulsot, ökat transaminas, ökat gammaglutamyltransferas
• flushing (redness and warmth of skin) • pain in legs 
• värmevallningar (rodnad och värme i huden)
Metabolism and nutrition disorders 
Metabolism och nutrition Hypokalcemi
Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the outer container label(s) and infusion bag label(s). 
Används före utgångsdatum som anges på etiketten/etiketterna på ytterförpackningen och infusionspåsen/-påsarna.
Zynteglo infusion should be completed as soon as possible and no more than 4 hours after thawing. 
Zynteglo-infusion bör genomföras så snart som möjligt och vara slutförd senast 4 timmar efter upptining.
You will remain in the hospital for approximately 3-6 weeks 
Efter Zynteglo-infusionen Du får stanna kvar på sjukhuset i ungefär 3-6 veckor
• inflammation of the throat 
• inflammation i halsen
The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.46 (0.2, 5.8) months following Zynteglo infusion. 
Mediantiden (min, max) fram till den sista RBC-transfusionen var 0,46 (0,2, 5,8) månader efter Zynteglo-infusion.
HSC transplantation must be appropriate for a patient with TDT to be treated with Zynteglo (see section 4.4). 
Patienten måste vara lämplig för HSCT för att kunna behandlas med Zynteglo (se avsnitt 4.4).
medinfo@bluebirdbio.com 
E-post: medinfo@bluebirdbio.com
(mL/kg/year) median (min, max) 
(ml/kg/år) median (min, max)
• low blood calcium level 
• låga kalciumnivåer i blodet
Blood stem cells are collected To make Zynteglo and to serve as replacement cells if needed. 
För att tillverka Zynteglo samt för att tjäna som reservceller vid behov.
Serious events of hepatic VOD occurred in 11.9% of patients following myeloablative conditioning; 80% of these patients did not receive prophylaxis for VOD. 
Allvarliga händelser med hepatisk VOD inträffade hos 11,9 % av patienterna efter myeloablativ konditionering.
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING - METAL CASSETTE NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT 
UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ YTTRE FÖRPACKNINGEN METALLKASSETT
Patients should be assessed for hepatic impairment to ensure HSC transplantation is appropriate (see section 4.4.). 
Patienterna bör bedömas avseende nedsatt leverfunktion för att säkerställa att HSCT är lämplig (se avsnitt 4.4).
It is not known whether the ingredients of Zynteglo can pass into breast milk. 
Det är inte känt om innehållsämnena i Zynteglo kan överföras till bröstmjölk.
HbAT87Q remained generally stable through Month 24 with a median (min, max) of 6.44 (1.1, 10.1) g/dL (N=14, HGB-204 and HGB-205), and through long-term follow-up in LTF-303, demonstrating stable integration of the βA-T87Q-globin gene into long-term HSCs and stable expression of the βA-T87Q-globin gene in cells of the erythroid lineage. 
HbAT87Q var överlag stabilt t.o.m. månad 24 med ett medianvärde (min, max) på 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N = 14, HGB-204 och HGB-205) och under hela långtidsuppföljningen av LTF-303 vilket visade stabil integrering av βA-T87Q-globingenen i långsiktiga stamceller och stabilt uttryck av βA-T87Q-globingenen i celler av erytroid härkomst.
Final results: Q4 
Slutliga resultat: K4 2039
Total Hb remained stable at Month 24 with a median (min, max) of 10.60 (8.8, 13.7) g/dL (N=12) and at Month 36 with a median (min, max) of 11.30 (7.8, 13.5) g/dL (N=11). 
Det totala Hb-värdet förblev stabilt vid månad 24 med ett medianvärde (min, max) på 10,60 (8,8, 13,7) g/dl (N = 12) och vid månad 36 med ett medianvärde (min, max) på 11,30 (7,8, 13,5) g/dl (N = 11).
• dark patches on skin 
• mörka fläckar på huden
Zynteglo must not be administered to women who are breast-feeding. 
Zynteglo får inte administreras till ammande kvinnor.
At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205). 
Vid 48 månader efter infusion med Zynteglo för patienter som uppnått TI var medianminskningen (min, max) av ferritinnivåer i serum från baslinjen 75,02 % (39,2, 84,8) (N = 3, HB-204; N = 2, HB-205).
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency web site: http://www.ema.europa.eu<, and on the website of {name of MS Agency (link)}>. 
Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu <, och på Läkemedelsverkets webbplats http://www.lakemedelsverket.se>.
Back pain, Musculoskeletal discomfort 
Ryggsmärta, muskuloskeletalt obehag
• injection site reaction 
• reaktion vid injektionsstället
Bag ID: 
Pås-ID:
• Confirm that patient identity matches the unique patient identification information located on the Zynteglo infusion bag(s). 
• Bekräfta att patientens identitet överensstämmer med den unika patient-ID-informationen på Zynteglo-infusionspåsen/-infusionspåsarna.
• Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product. 
• Läkemedlet får inte provtas, ändras eller bestrålas.
• soreness of the mouth 
• ömhet i munnen
• low oxygen level in blood 
• låg syrenivå i blodet
Depending on the myeloablative conditioning agent administered, prophylaxis for seizures should be considered (see section 5.1 for a description of the prophylaxis regimen used in clinical studies.) 
Beroende på vilken konditioneringsbehandling som används, bör profylax för krampanfall övervägas (se avsnitt 5.1 för en beskrivning av den profylaxregim som användes i de kliniska studierna).
Eighteen adults and adolescents with TDT with a non-β0/β0 genotype have been treated with Zynteglo in Phase 3 studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) and their median (min, max) duration of follow-up was 10.0 (1.3, 22.2) months. 
Arton vuxna och ungdomar med TDT med en icke-β0/β0-genotyp har behandlats med Zynteglo i fas 3-studier (N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212) och deras medianvaraktighet (min, max) på uppföljningen var 10,0 (1,3, 22,2) månader.
Chemotherapy medicine 
Kemoterapiläkemedel
Number of Infusion Bags 
Antal infusionspåsar
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5 
Namn och adress till tillverkare som ansvarar för frisläppande av tillverkningssats apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu <, and on the website of {name of MS Agency (link)}>. 
Ytterligare information om detta läkemedel finns på Europeiska läkemedelsmyndighetens webbplats http://www.ema.europa.eu<, och på Läkemedelsverkets webbplats http://www.lakemedelsverket.se>.
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3). 
- är allergisk mot något innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) - är gravid eller ammar - tidigare har fått genterapi med dina blodstamceller
You should not be given Zynteglo if you are breast-feeding. 
Du bör inte ges Zynteglo om du ammar.
Patients with TDT treated with Zynteglo who achieved platelet engraftment had a median (min, max) platelet engraftment on Day 41.0 (19, 191) in clinical trials (N=39). 
För patienter med TDT som behandlats med Zynteglo och som uppnådde trombocytanslag sågs trombocytanslag dag 41,0 [19, 191] (median [min, max]) i kliniska prövningar (N = 39).
Zynteglo is indicated for the treatment of patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate but a human leukocyte antigen (HLA)-matched related HSC donor is not available (see sections 4.4 and 5.1). 
Zynteglo är avsett för behandling av patienter från 12 år och uppåt med transfusionsberoende β-thalassemi (TDT) som inte har en β0/β0-genotyp för vilka hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) är lämplig men som saknar en human leukocytantigenmatchad (HLA) HSC-donator.
The minimum recommended dose of Zynteglo is 5.0 × 106 CD34+ cells/kg. 
Den rekommenderade lägsta dosen av Zynteglo är 5,0 × 106 CD34+-celler/kg.
Account for all infusion bags and confirm each infusion bag of Zynteglo is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet. 
Redovisa alla infusionspåsar och bekräfta för varje infusionspåse av Zynteglo att utgångsdatumet inte har passerat med användning av det medföljande satsinformationsbladet.
Hypokalaemia, Hypomagnesaemia 
Hypokalemi, hypomagnesemi
Febrile neutropenia, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia, Anaemia 
Febril neutropeni, neutropeni, trombocytopeni, leukopeni, anemi
Anti-retroviral and hydroxyurea use 
Användning av antiretrovirala läkemedel och hydroxiurea
Among these 4 patients, the median (min, max) weighted average Hb during TI was 12.42 (11.5, 12.6) g/dL (Table 5). 
Bland dessa 4 patienter var det viktade genomsnittliga median-Hb-värdet (min, max) under TI 12,42 (11,5, 12,6) g/dl (tabell 5).
PHARMACOLOGICAL PROPERTIES 5.1 Pharmacodynamic properties 
FARMAKOLOGISKA EGENSKAPER Farmakodynamiska egenskaper
Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should conduct and submit the results of a study based on data from a product registry (REG501) and use data on patients treated with transfusions and/or HLA-matched allogenic HSCT treated patients from an established European registry as a comparator group. 
Icke-interventionell studie av säkerhet och effekt efter godkännande för försäljning: För att ytterligare beskriva och sätta den långsiktiga säkerheten och effekten av Zynteglo i rätt kontext hos patienter 12 år och äldre med transfusionsberoende β-thalassemi (TDT), som inte har en β0/β0-genotyp, ska innehavaren av godkännandet för försäljning genomföra och presentera resultaten av en studie som baseras på data från ett läkemedelsregister (REG501) och använda data på patienter som behandlats med transfusioner och/eller HLA-matchade, allogena HSCT-behandlade patienter från ett etablerat europeiskt register som en jämförande grupp.
United Kingdom bluebird bio (UK) Limited Tel: +44 (0) 207 660 0754 
medinfo@bluebirdbio.com bluebird bio (UK) Limited Tel: +44 (0) 207 660 0754
(First Infusion Bag) 
Pås-ID (Första infusionspåse)
Among these 11 patients, the median (min, max) weighted average Hb during TI was 10.51 (9.3, 13.2) g/dL (Table 5). 
Hos dessa 11 patienter var det viktade genomsnittliga medianvärdet för Hb (min, max) under TI 10,51 (9,3, 13,2) g/dl (tabell 5).
You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given). 
Du ska inte ta hydroxiurea (ett läkemedel för blodsjukdomar) eller några läkemedel mot HIV-infektion från minst en månad innan du genomgår mobilisering tills minst 7 dagar efter Zynteglo-infusionen (se även avsnitt 3, Hur Zynteglo ges).
In clinical studies doses up to 20 × 106 CD34+ cells/kg have been administered. 
Doser på upp till 20 × 106 CD34+-celler/kg har administrerats i kliniska studier.
Inspect each infusion bag for any breaches of integrity before thawing and infusion. 
Inspektera varje infusionspåse för att säkerställa att inga skador har skett före upptining och infusion.
A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing. 
Negativ serologi för HIV är nödvändigt för att aferesmaterial ska accepteras för Zynteglo-tillverkning.
• have abnormal bruising or bleeding (such as bruising without injury, blood in your urine, stool, vomit, or cough up blood). 
• får onormala blåmärken eller blödning (t.ex. blåmärken utan skada, blod i urinen, avföringen,
After Zynteglo infusion, transduced CD34+ HSCs engraft in the bone marrow and differentiate to produce RBCs containing biologically active βA-T87Q-globin (a modified β-globin protein) that will combine with α-globin to produce functional Hb containing βA-T87Q-globin (HbAT87Q). 
Efter Zynteglo-infusion inympas transducerade CD34+ stamceller i benmärgen och differentieras för att producera röda blodkroppar som innehåller biologiskt aktivt βA-T87Q-globin (ett modifierat β-globinprotein) som kommer att kombineras med α-globin vid produktionen av funktionellt Hb som innehåller βA-T87Q-globin (HbAT87Q).
• swelling of the face 
• svullnad i ansiktet
Treatment with Zynteglo involves the infusion and engraftment of CD34+ HSCs that have been genetically modified ex vivo with a LVV. 
Behandling med Zynteglo innebär återföring av CD34-positiva-stamceller som har genmodifierats ex vivo med en LVV.