natgillin/translations-raw huggingface dataset:
However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats. 
Studier har visat att migalastat utsöndras i mjölk hos lakterande råttor.
Composite Clinical Outcomes 
Kombinerade kliniska resultat
If you forget to take your capsule at the usual time but remember later, you can take the capsule only if it is within 12 hours of your normal dosing time. 
Om du har glömt att ta din kapsel vid den vanliga tiden men kommer ihåg den senare kan du ta kapseln endast om det inte gått längre tid än 12 timmar efter tidpunkten då kapseln skulle ha tagits.
Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine. 
Ät inte minst 2 timmar före och 2 timmar efter att du har tagit en dos.
How to store Galafold 6. 
Hur Galafold ska förvaras 6.
Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5. 
Vidare är migalastat inte en hämmare av eller ett substrat för CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 eller 3A4/5.
Then, punch out the left-most capsule labelled Day 1. 
Tryck därefter ut kapseln längst till vänster som är märkt Dag 1.
PRESS and hold tab at the left 2. 
TRYCK och håll fliken till vänster 2.
c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?) 
c.207_369+651del814ins231 OKÄND (del Exon2?)
UNKNOWN (delExon3_3'UTR?) 
OKÄND (delExon3_3'UTR?)
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres). 
Hos friska frivilliga varierade distributionsvolymen (Vz/F) av migalastat efter stigande enstaka orala doser (25-675 mg migalastat HCl) mellan 77 och 133 L, vilket visar att det fördelas väl i vävnaderna och går utöver den totala vattenhalten i kroppen (42 liter).
The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%. 
Den absoluta biotillgängligheten (AUC) för en enstaka oral dos om 150 mg migalastat-hydroklorid eller en enstaka 2 timmars 150 mg intravenös infusion var cirka 75 procent.
• Painful stiff neck 
• Smärtsam stel nacke
Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2). 
Äldre population Ingen dosjustering är nödvändig på grund av ålder (se avsnitt 5.2).
Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters. 
Migalastat är inte ett substrat för MDR1 eller BCRP och heller inte en hämmare av de humana effluxtransportörerna BCRP, MDR1 eller BSEP.
It is advised to periodically monitor renal function, echocardiographic parameters and biochemical markers (every 6 months) in patients initiated on or switched to Galafold. 
Njurfunktionen, ekokardiografiska parametrar och biokemiska markörer bör följas regelbundet (var 6:e månad) hos patienter som sätts in på eller växlar till Galafold.
Headache and dizziness were the most common adverse reactions reported at doses of Galafold of up to 1250 mg and 2000 mg, respectively. 
Huvudvärk och yrsel var de oftast rapporterade biverkningarna vid Galafold-doser på upp till 1250 mg respektive 2000 mg.
Capsule contents Pregelatinised starch (maize) Magnesium stearate 
Pregelatiniserad stärkelse (majs) Magnesiumstearat
C]-migalastat HCl revealed that 99% of the radiolabeled dose recovered in plasma was comprised of unchanged migalastat (77%) and 3 dehydrogenated O-glucuronide conjugated metabolites, M1to M3 (13%). 
C]-migalastat HCl avslöjade att 99 procent av den radiomärkta dosen som återfanns i plasma bestod av oförändrat migalastat (77 procent) och 3 konjugerade dehydrogenerade O-glukuronid-metaboliter, M1 till M3 (13 procent).
Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1). 
Galafold är indicerat för långvarig behandling av vuxna och ungdomar från 16 års ålder som har en bekräftad diagnos på Fabrys sjukdom (α-galaktosidas A-brist) och som har en behandlingsbar mutation (se tabellerna i avsnitt 5.1).
Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine to give a minimum 4 hours fast. 
Ät inte minst 2 timmar före och 2 timmar efter intag av läkemedlet för att ge en fasteperiod på minst 4 timmar.
This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease. 
Denna enzymdefekt leder till onormala inlagringar av en fettsubstans som kallas globotriaosylceramid (GL-3) i njurarna, hjärtat och andra organ, vilket orsakar symtomen på Fabrys sjukdom.
The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85). 
Den genomsnittliga omfattningen av exponering för den marknadsförda Galafold-dosen på 123 mg varannan dag hos patienter som slutfört AT1001-041-studien var 3,57 (± 1,23) år (n = 85).
UNKNOWN (Exon2_4dup?) 
OKÄND (Exon2_4dup?)
Do not take Galafold on two consecutive days. 
Ta inte Galafold två dagar i sträck.
You should not take Galafold if you are also receiving enzyme replacement therapy. 
Du ska inte ta Galafold om du också får enzymersättningsbehandling.
Following a single oral dose of 150 mg migalastat hydrochloride solution, the time to peak plasma concentration was approximately 3 hours. 
Efter en enstaka oral dos om 150 mg migalastat-hydrokloridlösning var tiden till maximal plasmakoncentration cirka 3 timmar.
Fabry disease-causing mutations in the GLA gene result in a deficiency of the lysosomal enzyme -galactosidase A (-Gal A) that is required for glycosphingolipid substrate (e.g., GL-3, lyso-Gb3) metabolism. 
Fabrys sjukdom orsakad av mutationer i GLA-genen leder till brist på det lysosomala enzymet -galaktosidas A (-Gal A) som behövs för metabolismen av glykosfingolipidsubstrat (t.ex. GL-3, lyso-Gb3).
Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes. 
Migalastat-bindningen stabiliserar dessa mutanta former av -Gal A i det endoplasmatiska nätverket och underlättar transporten till lysosomerna.
It is not yet known if this medicine affects fertility in men. 
Det är inte känt om detta läkemedel påverkar fertiliteten hos män.
In addition, migalastat is not a substrate for MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, or OCT2, nor is it an inhibitor of OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, or MATE2-K human uptake transporters. 
Vidare är migalastat inte ett substrat för MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 eller OCT2, och heller inte en hämmare av de humana transportproteinerna OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 eller MATE2-K.
The second Phase 3 trial (FACETS) was a 6-month randomised double-blind placebo-controlled trial (through month 6) with an 18-month open-label period to evaluate the efficacy and safety of Galafold in 50 male and female patients with Fabry disease who were naïve to ERT, or had previously been on ERT and had stopped for at least 6 months and who have amenable mutations (ERT-naïve trial). 
Den andra fas 3-prövningen (FACETS) var en 6 månaders randomiserad dubbelblind placebokontrollerad prövning (t.o.m. månad 6) med en 18 månaders öppen period för att utvärdera effekten och säkerheten av Galafold hos 50 manliga och kvinnliga patienter med Fabrys sjukdom som var behandlingsnaiva för ERT, eller hade tidigare stått på ERT och hade avbrutit under minst 6 månader och som har behandlingsbara mutationer (ERT-naiv prövning).
Swallow the capsule whole. 
Svälj kapseln hel.
In the ERT- naïve trial and open-label extension, renal function remained stable for up to 5 years of treatment with Galafold. 
I den ERT-naiva prövningen och öppna förlängningen förblev njurfunktionen stabil upp till 5 års behandling med Galafold.
What Galafold contains - The active substance is migalastat. 
Innehållsdeklaration - Den aktiva substansen är migalastat.
During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain. 
Under den öppna förlängningen sågs statistiskt signifikanta (p<0,05) förbättringar från baseline på områdena diarré och matsmältningsbesvär, med en tendens mot förbättring inom förstoppning.
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy. 
Galafold är inte avsett för användning tillsammans med enzymersättningsbehandling.
UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN 
OKÄND IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T OKÄND
Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk 
Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-post: info@amicusrx.co.uk
The first Phase 3 trial (ATTRACT) was a randomised open-label active comparator trial that evaluated the efficacy and safety of Galafold compared to enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) in 52 male and female patients with Fabry disease who were receiving ERT prior to trial entry and who have amenable mutations (ERT-experienced trial). 
Den första fas 3-prövningen (ATTRACT) var en randomiserad öppen aktiv komparator-prövning som utvärderade effekten och säkerheten av Galafold jämfört med enzymersättningsbehandling (ERT) (agalsidas beta, agalsidas alfa) hos 52 manliga och kvinnliga patienter med Fabrys sjukdom som behandlades med ERT före inträdet i prövningen och som har behandlingsbara mutationer (ERT-erfaren prövning).
Patient-Reported Outcome - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In the ERT-naïve trial, analyses of the Gastrointestinal Symptoms Rating Scale demonstrated that treatment with Galafold was associated with statistically significant (p<0.05) improvements versus placebo from baseline to month 6 in the diarrhoea domain, and in the reflux domain for patients with symptoms at baseline. 
Patient-rapporterade resultat - Resultatskala för gastrointestinala symtom I den ERT-naiva prövningen visade analyser av resultatskalan för gastrointestinala symtom (Gastrointestinal Symptoms Rating Scale) att behandling med Galafold förknippades med statistiskt signifikanta (p<0,05) förbättringar jämfört med placebo från baseline till månad 6 när det gällde diarré, och inom reflux för patienter med symtom vid baseline.
Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat - The other ingredients are: Capsule contents: Pregelatinised maize starch and magnesium stearate Capsule shell: Gelatin, titanium dioxide, and indigotine Printing ink: Shellac, black iron oxide, and potassium hydroxide 
- Övriga innehållsämnen är: Kapselinnehåll: Pregelatiniserad majsstärkelse och magnesiumstearat Kapselskal: Gelatin, titandioxid och indigotin Tryckfärg: Shellack, svart järnoxid och kaliumhydroxid
C]-migalastat hydrochloride in the concentration range between 1 and 
C]-migalastat-hydroklorid i koncentrationsintervallet
Galafold is not indicated for use in patients with non-amenable mutations (see section 5.1). 
Galafold är inte indicerat för användning till patienter med icke-behandlingsbara mutationer (se avsnitt 5.1).
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3). 
Liknande fynd har noterats prekliniskt efter behandling med andra iminosockerarter (se avsnitt 5.3).
In the ERT-experienced trial, renal function remained stable for up to 18 months of treatment with Galafold. 
I den ERT-erfarna prövningen förblev njurfunktionen stabil under upp till 18 månaders behandling med Galafold.
In the ERT- naïve trial, Galafold showed statistically significant reductions in plasma lyso-Gb3 concentrations and kidney interstitial capillary GL-3 inclusions in patients with amenable mutations. 
I den ERT-naiva prövningen uppvisade Galafold statistiskt signifikanta minskningar av plasmakoncentrationerna av lyso-Gb3 och interstitiella kapillära GL-3-inklusioner i njuren hos patienter med behandlingsbara mutationer.
In rabbits, developmental toxicity was observed only at maternally toxic doses (see section 5.3). 
Hos kaniner sågs toxiska effekter på fosterutvecklingen endast vid doser toxiska för moderdjuret (se avsnitt 5.3).
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4). 
Galafold är inte avsett för användning tillsammans med enzymersättningsbehandling (se avsnitt 4.4).
Once in lysosomes dissociation of migalastat restores -Gal A activity, leading to the catabolism of GL-3 and related substrates. 
I lysersomerna återställer dissociationen av migalastat -Gal A-aktiviteten, vilket leder till nedbrytningen av GL-3 och relaterade substrat.
Fabry disease is a progressive X-linked lysosomal storage disorder which affects males and females. 
Fabrys sjukdom är en progressiv X-kromosomkopplad lysosomal upplagringssjukdom som drabbar män och kvinnor.
Women of childbearing potential/Contraception in males and females Galafold is not recommended in women of childbearing potential not using contraception. 
Fertila kvinnor/Preventivmedel för män och kvinnor Galafold rekommenderas inte till fertila kvinnor som inte använder preventivmedel.
What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder. 
Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar Opaka, blåa och vita hårda kapslar, märkta med ”A1001” i svart färg och innehållande vitt till ljusbrunt pulver.
After an average of 3.4 years of treatment, the mean annualised rate of change in eGFRCKD-EPI was -0.74 mL/min/1.73 m 
Efter i genomsnitt 3,4 års behandling var den genomsnittliga årliga förändringen i eGFRCKD-EPI -0,74 ml/min/1,73 m
Galafold should not be taken on 2 consecutive days. 
Galafold ska inte tas 2 dagar i sträck.
UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2) 
OKÄND (E66_Y123del; del Exon2)
c.760-762delGTT or c.761-763del c.760_762delGTT or c.761_763del p.V254del 
c.760-762delGTT eller c.761763del c.760_762delGTT eller c.761_763del p.V254del
Size 2 hard capsule (6.4x18.0 mm) with an opaque blue cap and opaque white body with “A1001” printed in black, containing white to pale brown powder. 
Storlek 2 hård kapsel (6,4 x 18,0 mm) med en ogenomskinlig blå överdel och vit underdel med ”A1001” tryckt i svart färg och innehållande vitt till ljusbrunt pulver.
If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken. 
Om patienten glömmer en dos ska patienten ta den glömda dosen av Galafold endast om det inte gått längre tid än 12 timmar efter tidpunkten då dosen skulle ha tagits.
In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity. 
I den embryofetala toxicitetsstudien på kaniner och endast vid doser förknippade med maternell toxicitet observerades fynd såsom embryofetal död, minskad genomsnittlig fetal vikt, reducerad benbildning och något förhöjda incidenser av mindre skelettavvikelser.
The mutations not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 3 below. 
De mutationer som inte är behandlingsbara med Galafold listas i tabell 3 nedan.
Patients randomised to placebo in Stage 1 and switched to Galafold at month 6 (Stage 2) also demonstrated statistically significant decreases in interstitial capillary GL-3 inclusions at month 12 (-0.33±0.15; -58%) (p=0.014). 
Patienter som randomiserats till placebo i stadium 1 och växlade till Galafold vid månad 6 (stadium 2) uppvisade också statistiskt signifikanta minskningar av interstitiella kapillära GL-3-inklusioner vid månad 12 (-0,33±0,15; -58 procent) (p=0,014).
Marketing Authorisation Holder Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road 
Innehavare av godkännande för försäljning Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
In the ERT-experienced trial, plasma lyso-Gb3 levels slightly increased but remained low in patients with amenable mutations treated with Galafold for the 30 month duration of the study. 
I den ERT-erfarna prövningen ökade halterna av lyso-Gb3 i plasma något med förblev låga hos patienter med behandlingsbara mutationer som behandlades med Galafold under studiens 30 månader.
The GLA mutations amenable and not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 2 and Table 3 respectively below. 
De GLA-mutationer som är behandlingsbara och de som ej är behandlingsbara med Galafold listas i tabell 2 respektive tabell 3 nedan.
While taking Galafold you should use effective birth control. 
När du tar Galafold ska du använda en säker preventivmetod.
UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2?) 
OKÄND (E66_Y123del; del Exon2?)
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON INTERMEDIATE PACKAGING 
UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ DEN MELLANLIGGANDE FÖRPACKNINGEN
If more than 12 hours has passed the patient should resume taking Galafold at the next planned dosing day and time according to the every other day dosing schedule. 
Om det har gått längre tid än 12 timmar, ska patienten fortsätta att ta Galafold på den dag och tidpunkt som anges för nästa planerade dos enligt doseringsschemat.
If a double mutation is present on the same chromosome (males and females), that patient is amenable if the double mutation is present in one entry in Table 2 (e.g., D55V/Q57L). 
Aminosyramutationen (förändring av proteinsekvens) är som mest relevant när det gäller att bestämma tillgänglighet.Om det finns en dubbel mutation på samma kromosom (män och kvinnor) är patienten behandlingsbar om den dubbla mutationen finns i en post i tabell 2 (t.ex. D55V/Q57L).
• Indigestion (dyspepsia) 
• Andfåddhet (dyspné)
Take at the same time each day. 
Ta läkemedlet vid samma tidpunkt på dagen.
How to take Galafold 
Hur du tar Galafold
• Muscle pain (myalgia) 
• Muskelsmärta (myalgi)
The second OLE trial (AT1001-042) included patients that both transferred from OLE study AT1001-041 and directly from Phase 3 study ATTRACT, and is ongoing.Renal Function 
Den andra öppna förlängningsprövningen (AT1001-042) omfattade patienter som kom från den öppna förlängningsstudien AT1001-041 och direkt från fas 3-studien ATTRACT, och den pågår fortfarande.
• Nose bleed (epistaxis) 
• Näsblod (epistaxis)
If you take more capsules than you should, then you should stop taking the medicine and contact your doctor. 
Om du har tagit för stor mängd av Galafold Om du har tagit för många kapslar ska du sluta ta läkemedlet och kontakta läkare.
Blood Creatine Phosphokinase increased 
Förhöjt kreatinfosfokinas i blodet
Patients randomised to Galafold in Stage 1 demonstrated statistically significant greater reduction (±SEM) in mean interstitial capillary GL-3 deposition (-0.25±0.10; -39%) at month 6 compared to placebo (+0.07 ± 0.13; +14%) (p=0.008). 
Patienter som randomiserats till Galafold i stadium 1 uppvisade statistiskt signifikant större minskning (±SEM) i genomsnittlig interstitiell kapillär GL-3-deposition (-0,25±0,10; -39 procent) vid månad 6 jämfört med placebo (+0,07 ± 0,13; +14 procent) (p=0,008).
This is a common spontaneous tumour in ad libitum-fed male rats. 
Detta är en vanlig spontan tumör hos hanråttor som får fri tillgång till foder.
Protein sequence change 
Proteinsekvensförändring
In a single dose study with Galafold in non-Fabry subjects with varying degrees of renal insufficiency, exposures were increased by 4.3-fold in subjects with severe renal impairment (GFR < 30 mL/min/1.73 m 
I en endosstudie med Galafold hos icke-Fabry-patienter med varierande grader av njurinsufficiens, ökades exponeringen 4,3 gånger hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion (GFR < 30 ml/min/1,73 m
Black iron oxide Potassium hydroxide 
Tryckfärg Shellack Svart järndioxid Kaliumhydroxid
• Sudden need to defecate 
• Plötsligt avföringsbehov
It is not known whether Galafold is secreted in human milk. 
Det är inte känt om Galafold utsöndras i bröstmjölk.
c.A1C or c.A1T 
c.A1C eller c.A1T
Protein Sequence change c.1A>C or c.1A>T 
Proteinsekvensförändring c.1A>C eller c.1A>T
Do not take this medicine if you are breast-feeding, until you have spoken with your doctor, pharmacist, or nurse. 
Om du ammar, ta inte detta läkemedel förrän du har talat med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.
c.1018T>C or c.1018T>A c.T1018C or c.T1018A 
c.1018T>C eller c.1018T>A c.T1018C eller c.T1018A
If you are pregnant, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, do not take this medicine until you have checked with your doctor, pharmacist, or nurse. 
Om du är gravid, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska innan du använder detta läkemedel.
In the ERT-naïve trial, Galafold resulted in a statistically significant decrease in LVMi (p< 0.05); the mean change from baseline in LVMi at Month 18 to 24 was -7.7 (95% CI: -15.4, -0.01; n=27). 
I den ERT-naiva prövningen resulterade Galafold i en statistiskt signifikant minskning av LVMi (p< 0,05); den genomsnittliga förändringen från baseline i LVMi vid månad 18 till 24 var -7,7 (95-procentigt KI: -15,4, -0,01; n=27).
(dyspnoea) 
(dyspepsi)
If you have any further questions on the use of this medicine, ask your doctor, pharmacist, or nurse. 
Om du har ytterligare frågor om användningen av detta läkemedel, kontakta läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska.
Disease Substrate 
Sjukdomssubstrat
c.G611A or G612A 
c.G611A eller G612A
Migalastat did not affect fertility in female rats. 
Migalastat påverkade inte honråttors fertilitet.
The pharmacokinetic characteristics of migalastat were not significantly different between females and males in either healthy volunteers or in patients with Fabry disease. 
Migalastats farmakokinetiska egenskaper skiljde sig inte på något signifikant sätt mellan kvinnor och män.
c.369+3_639+954del3129insT UNKNOWN (del Exon3 and 4?) 
c.369+3_639+954del3129insT OKÄND (del Exon3 och g.6009_9741del
g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del 
OKÄND (del Exon3 och g.6736_11545del c.370-533_c.1290+277del
Your doctor will monitor your condition and whether your medicine is working every 6 months while you are taking Galafold. 
Medan du tar Galafold kommer din läkare var 6:e månad att övervaka ditt tillstånd och kontrollera om läkemedlet verkar.
c.140G>A or 141G>A 
c.140G>A eller 141G>A
To access the package leaflet, scan the code below. 
Skanna in nedanstående kod för att komma åt bipacksedeln.
c.T1147C or c.C1149G or c.C1149A 
c.T1147C eller c.C1149G eller c.C1149A
Hepatic impairment No dosage adjustment of Galafold is required in patients with hepatic impairment (see section 5.2). 
Nedsatt leverfunktion Ingen dosjustering av Galafold är nödvändig hos patienter med nedsatt leverfunktion (se avsnitt 5.2).
c.611G>A or 612G>A 
c.611G>A eller 612G>A
c.A504C or c.A504T 
c.A504C eller c.A504T
92.9 g/m for the ERT arm and the mean change from baseline in LVMi at Month 18 was -6.6 (95% CI: -11.0, -2.1; n=31) for Galafold and -2.0 (95% CI: -11.0, 7.0; n=13) for ERT. 
92,9 g/m för ERT-gruppen, och den genomsnittliga förändringen av LVMi från baslinjen månad 18 var -6,6 (95-procentigt KI: -11,0, -2,1; n=31) för Galafold och -2,0 (95-procentigt KI: -11,0, 7,0; n=13) för ERT.
Dyspnoea Epistaxis 
Dyspné Epistaxis
c.712A>C or c.714T>A or c.714T>G 
c.712A>C eller c.714T>A eller c.714T>G
On your first day of taking this medicine from a new blister sleeve, record the date on the blister sleeve. 
Skriv ner datumet på blisterfodralet den första dagen du tar detta läkemedel från ett nytt blisterfodral.
c.442A>C or c.444T>A or c.444T>G 
c.442A>C eller c.444T>A eller c.444T>G