natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 10.60 (7.6, 13.4) g/dL (N=11). 
Medianvärdet (min, max) för totalt Hb vid månad 6 för patienter som inte fick någon transfusion under de föregående 60 dagarna var 10,60 (7,6, 13,4) g/dl (N = 11).
Keep the infusion bag(s) in the metal cassette(s). 
Förvara infusionspåsen/-påsarna i metallkassetten/-kassetterna.
It is unknown whether Zynteglo is excreted in human milk. 
Det är okänt om Zynteglo utsöndras i bröstmjölk.
Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered. 
Varningar och försiktighetsåtgärder för läkemedel som används vid stamcellsmobilisering och myeloablativa konditioneringsmedel måste beaktas.
See section 2, Sodium content. 
Se avsnitt 2, Zynteglo innehåller natrium.
Only a few patients have been included in the clinical studies with genotypes characterised by low endogenous β-globin production phenotypically similar to patients with a β0/β0 genotype, such as patients homozygous for IVS-I-110 or IVS-I-5. 
Endast ett fåtal patienter har inkluderats i de kliniska studierna med genotyper som kännetecknas av låg produktion av endogent β-globin som fenotypiskt liknar patienter med β0/β0
• changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium, 
• förändringar av blodkemi som kan tyda på lågt kalcium, lågt kalium, lågt magnesium, lågt natrium, lågt fosfat, minskat protein eller minskat albumin
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11). 
Medianvärdet (min, max) för totalt Hb vid månad 6 för de patienter som inte fått någon transfusion under föregående 60 dagar var 11,90 (8,4, 13,3) g/dl (N = 11).
Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207). 
Patienterna hade vid månad 6 ett medianvärde (min, max) för HbAT87Q på 4,90 (1,0, 9,6) g/dl i fas 1/2-studier (N = 14, HGB-204 och HGB-205) och 9,49 (3,4, 10,6) g/dl i den pågående fas 3-studien (N = 11, HGB-207).
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7 
Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare bluebird bio (Netherlands) B.V.
• inflamed skin lesions 
• inflammerade hudlesioner
Drug-drug interactions between iron chelators and the myeloablative conditioning agent must be considered. 
Läkemedelsinteraktioner mellan järnkelerare och de läkemedel som används under konditioneringen måste beaktas.
o A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing. 
o Negativ serologi för HIV är nödvändigt för att aferesmaterialet ska godkännas för Zynteglo-tillverkning.
Neutropenic sepsis, Systemic infection, Staphylococcal infection, Pneumonia, Lower respiratory tract infection, Urinary tract infection, Mucosal infection, Cellulitis, Vaginal infection, Rash pustular, Folliculitis, Gingivitis 
Neutropen sepsis, systemisk infektion, stafylokockinfektion, lunginflammation, infektion i nedre luftvägarna, urinvägsinfektion, slemhinneinfektion, cellulit, vaginal infektion, pustulösa hudutslag, follikulit, gingivit
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion. 
Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvätska, dispersion
No correlation was observed between incidence of bleeding adverse events (AEs) and time to platelet engraftment. 
Ingen korrelation sågs mellan förekomst av blödningsbiverkningar och tid till trombocytanslag.
• inflammation of the gallbladder 
• inflammation i gallblåsan
• a low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot 
• ett lågt antal blodplättar vilket kan försämra blodets förmåga att koagulera
• dry, itchy skin 
• torr, kliande hud
• Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s). 
• Bekräfta att Zynteglo är tryckt på infusionspåsen/infusionspåsarna.
• unusual hair loss or thinning 
• onormalt håravfall eller hårförtunning
Alopecia, Pruritus, Skin hyperpigmentation 
Hud och subkutan vävnad Alopeci, pruritus, hyperpigmentering av hud
Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream. 
För att flytta blodstamceller från benmärgen till blodomloppet.
• low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot 
• lågt antal blodplättar vilket kan försämra blodets förmåga att koagulera
Rash, Hyperhidrosis 
Hudutslag, hyperhidros
The median (min, max) serum ferritin at baseline was 3778.7 (784, 22517) pmol/L and median (min, max) liver iron concentration was 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212). 
Medianvärdet (min, max) av ferritin vid baslinjen var 3 778,7 (784, 22 517) pmol/l och medianvärdet (min, max) av järnkoncentrationen i levern var 6,75 (1,0, 41,0) mg/g (N = 10, HB-204; N = 4, HB-205; N = 15, HB-207; N = 3, HB-212).
HGB-204 and HGB-205 were Phase 1/2 open-label, single-arm 24-month studies that included 22 patients with TDT treated with Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), of whom 14 had a non-β0/β0 genotype (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) and 8 had a β0/β0 genotype in HGB-204. 
HGB-204 och HGB-205 var öppna, enarmade 24 månaders fas 1/2-studier som omfattade 22 patienter med TDT som behandlats med Zynteglo (N = 18, HGB-204; N = 4, HGB-205), varav 14 hade icke-β0/β0-genotypen (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205) och 8 hade β0/β0-genotypen i HGB-204.
• soreness of the rectum area 
• ömhet i rektumområdet
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) For intravenous use. 
Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvätska, dispersion (autologa CD34+-celler som kodar för βA-T87Q-globingenen) För intravenös användning.
It is recommended that patients maintain haemoglobin (Hb) ≥11 g/dL for 30 days prior to myeloablative conditioning. 
bör vara ≥ 110 g/L i 30 dagar före myeloablativ konditionering.
Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4). 
Patienterna bör inte ta antiretrovirala läkemedel eller hydroxiurea från minst en månad före mobiliseringen tills minst 7 dagar efter Zynteglo-infusionen (se avsnitt 4.4).
All patients with TDT with a non-β0/β0 genotype who received Zynteglo with at least 3 months of follow-up produced HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212). 
Alla patienter med TDT med en icke-β0/β0-genotyp som fick Zynteglo med minst tre månaders uppföljning producerade HbAT87Q (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 14, HGB-207; N = 1, HGB-212).
Studies HGB-207 and HGB-212 
Studierna HGB-207 och HGB-212
Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5). 
Patienterna bör inte ta antiretrovirala läkemedel eller hydroxiurea från minst en månad före mobiliseringen tills minst 7 dagar efter Zynteglo-infusionen (se avsnitt 4.5).
It is unknown whether Zynteglo transduced cells have the potential to be transferred in utero to a foetus. 
Det är okänt om Zynteglo-transducerade celler kan överföras till ett foster i livmodern.
(months) n median (min, max) 
(månader) n median (min, max)
Hypocalcaemia, Hypokalaemia, Metabolic acidosis, Fluid overload, Fluid retention, Hypomagnesaemia, Hyponatraemia, Hypophosphataemia 
Hypokalcemi, hypokalemi, metabol acidos, vätskeöverbelastning, vätskeretention, hypomagnesemi,
Epistaxis, Pharyngeal inflammation 
Näsblödning, faryngeal inflammation
The medicinal product contains genetically-modified cells. 
Läkemedlet innehåller genetiskt modifierade celler.
Lymphopenia, Leukocytosis, Monocyte count decreased, Neutrophilia, Mean cell haemoglobin concentration increased 
Lymfopeni, leukocytos, minskat antal monocyter, neutrofili, ökad genomsnittlig koncentration av hemoglobin
Thaw and administration 
Upptining och administrering
Neutrophil engraftment occurred on median (min, max) Day 19.5 (13, 38) after medicinal product infusion. 
Neutrofilanslag sågs dag 19,5 [13, 38] (median [min, max] efterinfusion av Zynteglo.
4417.0 (3030, 9087) μM*min (N=31). 
Det uppskattade dagliga medianvärdet för AUC (min, max) var 4 417,0 (3 030, 9 087) μM*min (N = 31).
Interference with serology testing 
Interferens med HIV-testning
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) 
Zynteglo 1,2-20 × 106 celler/ml infusionsvätska, dispersion (autologa CD34+-celler som kodar för βA-T87Q-globingenen)
Risk of insertional oncogenesis 
Risk för insertionsonkogenes
(g/dL) at 24 months n median (min, max) 
(g/dl) vid 24 månader n median (min, max)
• dizziness, tiredness 
• yrsel, trötthet
Women of childbearing potential/Contraception in males and females There are insufficient exposure data to provide a precise recommendation on duration of contraception following treatment with Zynteglo. 
Det finns inte tillräckligt med exponeringsdata för att ge en detaljerad rekommendation om varaktigheten av preventivmedel efter behandling med Zynteglo.
Age median (min, max) 
Ålder median (min, max)
After Zynteglo administration 
Efter administrering av Zynteglo
Efficacy was based on 32 adult and adolescent patients with TDT and a non-β0/β0 genotype treated with Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (see Table 4). 
Effekt baserades på 32 vuxna patienter och ungdomspatienter med TDT och en icke-β0/β0-genotyp som behandlats med Zynteglo (N = 10, HGB-204; N = 4, HGB-205; N = 15, HGB-207; N = 3, HGB-212) (se tabell 4).
Do not re-freeze after thawing. 
Frys inte om läkemedlet efter upptining.
• Each infusion bag should be inspected for any breaches of integrity before thawing and infusion. 
• Inspektera varje infusionspåse för att säkerställa att inga skador har skett innan den tinas upp och infunderas.
• other pain 
• annan smärta
Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain 
Pyrexi, influensaliknande sjukdom, obehag/smärta i bröstet, reaktion vid injektionsstället, blödning vid kateterstället, blåmärken vid kateterstället, blåmärken vid injektionsstället, trötthet, icke-kardiell bröstsmärta, smärta vid kateterstället, smärta vid injektionsstället, smärta vid punktionsstället, smärta
≥100 × 109/L were 52 (20, 268) days and 63 (20, 1231) days, respectively. 
Mediantider (min, max) till trombocytantal på ≥ 50 x 109/l och ≥ 100 x 109/l utan trombocyttransfusion var 52 (20, 268) dagar respektive 63 (20, 1 231) dagar.
Studies HGB-204 and HGB-205 
Studierna HGB-204 och HGB-205
Zynteglo has not been studied in patients with renal impairment. 
Zynteglo har inte studerats hos patienter med nedsatt njurfunktion.
The planned dose of busulfan was 0.8 mg/kg for patients 12-17 years of age as a 2-hour IV infusion every 6 hours for a total of 16 doses with a recommended target of AUC0-6h of 950-1125 µM*min. 
Den planerade dosen av busulfan var 0,8 mg/kg för patienter i åldrarna 12-17 år vilket gavs i form av en 2-timmars intravenös infusion var 6:e timme, sammanlagt 16 doser med en rekommenderad mål-AUC0-6 timmar på 950-1 125 µM*min. Produktresumén för busulfan användes för information om lämpliga metoder för att fastställa den viktbaserade doseringen för patienterna.
• bone or muscle pain 
• skelett- eller muskelsmärta
• bleeding or bruising 
• blödning eller blåmärken
Hypotension, Haematoma 
Hypotoni, hematom
(g/dL) at 6 months n median (min, max) 
(g/dl) vid 6 månader n median (min, max)
• agitation 
• upprördhet
Petechiae, Ecchymosis, Pain of skin, Palpable purpura, Petechiae, Pruritus generalised, Purpura, Sweat gland disorder, Urticaria, Dry skin 
Petekier, ekkymos, hudsmärta, palpabel purpura, generaliserad pruritus, purpura, svettkörtelstörning, nässelutslag, torr hud
The effect of administration of Zynteglo to mothers on their breast-fed children has not been studied. 
Effekten på barn som ammats mödrar som exponerats för Zynteglo har inte studerats.
Adverse reactions attributed to myeloablative conditioning 
Tabell 2 Biverkningar som kan hänföras till myeloablativ konditionering Organsystem
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene with a strength of 1.2-20 × 106 
En genetiskt modifierad autolog CD34+-cellberikad population som innehåller hematopoetiska stamceller transducerade med lentiviral vektor som kodar för βA-T87Q-globingenen med en styrka på 1,2-20 × 106 celler/ml.
• abnormal liver tests 
• onormala levervärden
Mobilisation and apheresis 
Mobilisering och aferes
Stomatitis, Vomiting, Nausea, Diarrhoea, Gingival bleeding, Constipation, Abdominal pain, Anal inflammation, 
Stomatit, kräkningar, illamående, diarré, blödande tandkött, förstoppning, buksmärta, anal inflammation
Zynteglo administration 
Administrering av Zynteglo
Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303) 
Tabell 4 Baslinjeegenskaper för icke-β0/β0-patienter med TDT ≥ 12 år som behandlats med Zynteglo (studier HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303) Icke-β0/β0-patienter
Non-β0/β0 patients 
Antal patienter
Start of Zynteglo treatment 
Zynteglo-behandlingen påbörjas
Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible. 
Det finns ingen möjlighet för överföring av βA-T87Q-globingenen till könscellerna efter behandling med Zynteglo och därför anses sannolikheten för att barnet skulle ha ett generellt uttryck av βA-T87Q-globingenen i somatiska celler som försumbar.
Mucosal inflammation, Face oedema, Hypothermia, Feeling cold, Pain, Xerosis 
Slemhinneinflammation, ansiktsödem, hypotermi, köldkänsla, smärta, torr hud
Hypoxia, Dyspnoea, Pleural effusion, Rales, Upper-airway cough syndrome, Cough, Laryngeal pain, Hiccups 
Hypoxi, dyspné, pleuraeffusion, rassel, syndrom med hosta i övre luftvägarna, hosta, laryngeal smärta, hicka
AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was 
AUC0-24 timmar uppmättes på dag 1 och gav information om dosen för dag 3.
More specifically, people with TDT do not make enough of a part of the haemoglobin called beta-globin, due to a gene defect. 
Mer specifikt producerar personer med TDT inte tillräckligt av en del av hemoglobinet som kallas för betaglobin på grund av en defekt gen. På grund av denna defekt lider personer med TDT av blodbrist och behöver blodtransfusioner för att överleva.
(DD/MM/ YYYY) 
Utgångsdatum (DD/MM/ÅÅÅÅ)
Zynteglo is a genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene. 
Zynteglo är en genetiskt modifierad autolog CD34+-cellberikad population som innehåller hematopoetiska stamceller transducerade med lentiviral vektor som kodar för βA-T87Q-globingenen.
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells (HSC) transduced with lentiviral vector (LVV) encoding the βA-T87Q-globin gene. 
En genetiskt modifierad autolog CD34+-cellberikad population som innehåller hematopoetiska stamceller (HSC) transducerade med lentiviral vektor (LVV) som kodar för βA-T87Q-globingenen.
Study HGB-207 
Studie HGB-207
Anal haemorrhage, Gastritis, Gastrointestinal inflammation, Abdominal distension, Abdominal pain upper, Anal fissure, Dyspepsia, Dysphagia, Oesophagitis, Haemorrhoids, Proctalgia. 
Anal blödning, gastrit, gastrointestinal inflammation, bukdistension, smärta i övre buken, analfissur, dyspepsi, dysfagi, esofagit, hemorrojder, proktalgi, torra läppar
Study HGB-205 
Studie HGB-205
Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s). 
Bekräfta att det står Zynteglo på infusionspåsen/-påsarna.
Study HGB-204 
Studie HGB-204
Once thawed do not re-freeze. 
Efter upptining får produkten inte frysas på nytt.
• cough 
• hicka
Lot: 
Sats:
HGB-207 and HGB-212 are ongoing Phase 3 open-label, single-arm 24-month studies that are planned to include approximately 39 adults, adolescents, and children with TDT (N=23, HGB-207; 
HGB-207 och HGB-212 är pågående öppna, enarmade 24 månaders fas 3-studier som är planerade att rekrytera cirka 39 vuxna, ungdomar och barn med TDT (N = 23, HGB-207; N = 16, HGB-212), varav 29 med en icke-β0/β0-genotyp (N = 23, HGB-207; N = 6, HGB-212) och 10 med en β0/β0-genotyp i HGB-212.
Figure 1 Median total haemoglobin over time in non-β0/β0 TDT patients treated with Zynteglo who have achieved transfusion independence (Studies HGB-204, 
Figur 1 Totalt medianvärde av hemoglobin över tid hos icke-β0/β0-TDT-patienter som behandlats med Zynteglo och som har uppnått transfusionsoberoende (studierna HGB-204, HGB-205, HGB-207 och LTF-303)
Delayed platelet engraftment 
Fördröjt trombocytanslag
Dizziness, Head discomfort, Paraesthesia 
Yrsel, obehagskänsla i huvudet, parestesi
• chest pain or discomfort 
• obehag eller smärta i bröstet
• stomach discomfort with nausea and vomiting 
• magbesvär med illamående och kräkningar
Vomiting, Lip swelling, Abdominal pain, Abdominal pain upper, Paraesthesia oral 
Kräkningar, svullna läppar, buksmärta, smärta i övre delen av buken, oral parestesi
Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off the protective wrap covering the port. Access the infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products. 
Öppna infusionspåsen och infundera enligt mottagningsställets standardiserade rutiner för administrering av cellterapiprodukter.
• skin abrasion/scrape 
• avskavd hud/rispor
Restarting iron chelation after Zynteglo infusion may be necessary and should be based on clinical practice (see sections 4.5 and 5.1). 
Detta ska grundas på klinisk praxis (se avsnitt 4.5 och 5.1).
Contraindications to the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered. 
Kontraindikationer för läkemedel som används vid stamcellsmobilisering och konditionering måste beaktas.
• excessive sweating 
• kraftiga svettningar
• gum disease 
• svettkörtelsjukdom
Hypocalcaemia 
Hematuri
Table 3 
Stadsplateau 7
Bone pain, Myalgia, Pain in extremity, Back pain 
Bensmärta, myalgi, värk i arm eller ben, ryggvärk
• irregular menstruation 
• onormal smakupplevelse
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207 
För att bekräfta effekten och säkerheten av Zynteglo hos patienter 12 år och äldre med transfusionsberoende β-thalassemi (TDT), som inte har en β0/β0-genotyp,
• inflammation in the digestive tract 
• inflammation i magtarmkanalen
Nederland bluebird bio (Netherlands) B.V. Tel: +31 (0) 303 100 450 
Tfn: +31 (0) 303 100 450
Haematuria 
Förmaksfladder
How to store Zynteglo 
Hur Zynteglo ska förvaras
Autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene This medicine is subject to additional monitoring. 
Autologa CD34+-celler som kodar för βA-T87Q-globingenen
The minimum target number of CD34+ cells to be collected is 12 × 106 CD34+ cells/kg. 
Den lägsta rekommenderade dosen av Zynteglo är 5,0 × 106 CD34+-celler/kg.
• flu like illness 
• influensaliknande sjukdom
• vomiting 
• blåmärken
Hepatobiliary disorders 
• hemorrojder
• tiredness 
• ryggvärk
• head discomfort 
• obehagskänsla i huvudet
Dispersion for infusion 
Månader efter infusion
• enlarged abdomen 
• förstorad buk
Treatment is continued for as long as the patient benefits from it. 
Behandlingen fortsätter så länge patienten har nytta av den.
The Committee noted the potential risk for QTc interval prolongation, and measures were introduced to minimise this risk. 
Kommittén noterade den potentiella risken för förlängt QTc-intervall och åtgärder vidtogs för att minimera denna risk.
The dose for children aged 5 years or older is calculated using the child's weight and height. 
Dosen för barn som är fem år eller äldre beräknas utifrån barnets vikt och längd.
The study involved 331 patients and the main measure of effectiveness was progression-free survival (how long the patients lived without their disease getting worse). 
Studien omfattade 331 patienter och huvudeffektmåttet var progressionsfri överlevnad (hur länge patienterna levde utan att sjukdomen förvärrades).
The full EPAR for Caprelsa can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports. 
EPAR för Caprelsa finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Caprelsa is available as tablets (100 mg and 300 mg) and the recommended dose for adults is 300 mg once a day, taken at around the same time each day. 
Caprelsa finns som tabletter (100 mg och 300 mg) och den rekommenderade dosen för vuxna är 300 mg en gång om dagen som ska tas vid ungefär samma tid varje dag.
It is not intended to provide practical advice on how to use Caprelsa. 
Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Caprelsa ska användas.
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Caprelsa? 
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Caprelsa?
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Caprelsa. 
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Caprelsa.
Of the 16 children treated with Caprelsa, 7 (44%) had partial response on the ORR scale, which was comparable to the response rate in adults. 
Av 16 barn som behandlades med Caprelsa hade 7 (44 procent) ett partiellt svar på ORR-skalan, vilket var jämförbart med svarsfrekvensen för vuxna.
On average children taking Caprelsa lived for 46 months without their disease getting worse. 
I genomsnitt levde barn som tog Caprelsa i 46 månader utan att sjukdomen förvärrades.
On average, patients taking Caprelsa lived for 30.5 months without their disease getting worse, compared with 19.3 months for patients taking placebo. 
I genomsnitt levde patienterna som tog Caprelsa i 30,5 månader utan att deras sjukdom förvärrades, jämfört med 19,3 månader för patienterna som tog placebo.
The medicine is used when the disease is spreading quickly and causes symptoms, and when the cancer cannot be removed by surgery and has progressed or spread to other parts of the body. 
Läkemedlet används när sjukdomen sprids snabbt och orsakar symtom och när cancern inte kan opereras bort och har förvärrats eller spridits till andra delar av kroppen.
Patients who cannot swallow tablets can mix the tablet in plain (non-sparkling) water. 
Patienter som inte kan svälja tabletterna kan blanda tabletten i vanligt (ej kolsyrat) vatten.
It must not be used in people with a problem called ‘congenital long QTc syndrome' or who have a QTc interval longer than 480 milliseconds. 
Det får inte ges till personer med ett problem som kallas medfött långt QTc-syndrom, eller som har ett längre QTcintervall än 480 millisekunder.
Patients must be given a patient alert card containing important safety information and they must be informed by their doctor about the risks of Caprelsa. 
Patienterna måste få ett patientinformationskort med viktig säkerhetsinformation och deras läkare måste informera dem om riskerna med Caprelsa.
The main measure of effectiveness was ‘overall response rate' (ORR) which considers several features of the disease. 
Huvudeffektmåttet var övergripande objektiv svarsfrekvens (ORR), som tar hänsyn till flera av sjukdomens kännetecken.
This means that it blocks the activity of enzymes known as tyrosine kinases. 
Det innebär att den blockerar aktiviteten hos enzymer som kallas tyrosinkinaser.