natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Velaglucerase alfa exhibited an approximately linear (i.e. first-order) pharmacokinetic profile, and Cmax and AUC increased approximately proportional to the dose over the dose range 15 to 60 Units/kg.
Velaglukeras alfa uppvisade en tillnärmelsevis linjär (dvs. första ordningens) farmakokinetisk profil, och Cmax och AUC ökade ungefär proportionellt med dosen i dosområdet 15 till 60 enheter/kg.
- If the reactions are severe and/or there is a loss of effect from this medicine, your doctor will perform a blood test to check for antibodies which may affect the outcome of your treatment - Most of the time you can still be given VPRIV even if you experience one of these reactions.
- Om reaktionerna är svåra och/eller läkemedlet förlorar sin effekt kommer din läkare att ta ett blodprov för att kontrollera om det finns antikroppar som kan påverka resultatet av din behandling.
It requires reconstitution and dilution and is intended for intravenous infusion only.
Det kräver beredning och spädning och är endast avsett för intravenös infusion.
This enzymatic deficiency causes an accumulation of glucocerebroside primarily in macrophages, giving rise to foam cells or "Gaucher cells".
Denna enzymbrist leder till en ackumulering av glukocerebrosid främst i makrofager, vilket ger upphov till skumceller eller ”Gaucherceller”.
A total of 95 patients (73 adult and 22 paediatric) who participated in studies 032, 034, and 039 enrolled in the open label extension study and were treated with velaglucerase alfa.
Totalt 95 patienter (73 vuxna och 22 pediatriska) som deltog i studierna 032, 034 och 039 rekryterades till den öppna förlängningsstudien och behandlades med velaglukeras alfa.
After the end of the infusion, velaglucerase alfa serum concentrations fell rapidly in a monophasic or biphasic fashion with a mean t1/2 ranging from 5 to 12 minutes at doses of 15, 30, 45, and 60 Units/kg.
Efter att infusionen avslutats sjönk serumkoncentrationerna av velaglukeras alfa snabbt på ett monofasiskt eller bifasiskt sätt med en genomsnittlig t1/2 som varierade mellan 5 och 12 minuter vid doserna 15, 30, 45 och 60 enheter/kg.
Velaglucerase alfa serum concentrations rose rapidly for the first 20 minutes of the 60-minute infusion before leveling off, and Cmax was typically attained between 40 and 60 minutes after the start of the infusion.
Serumkoncentrationerna av velaglukeras alfa steg snabbt under de första 20 minuterna av 60-minutersinfusionen innan de planade ut och Cmax uppnåddes vanligtvis mellan 40 och 60 minuter efter att infusionen startat.
Table 2: Results at 24 months - Change from Baseline - Study 044 ITT Population Clinical Parameters
Tabell 2: Resultat vid 24 månader - förändring från studiestart - ITT-population i studie
A risk-benefit assessment is required for women with Gaucher disease who are considering pregnancy.
Det behövs en risk/nytta-bedömning för kvinnor med Gauchers sjukdom som planerar att bli gravida.
Ask your doctor or pharmacist for advice before this medicine is used.
Rådfråga läkare eller apotekspersonal innan detta läkemedel används.
Velaglucerase alfa was initially administered in a dose-escalating fashion in the first 3 patients (15, 30, 60 Units/kg) and the 9 remaining patients began treatment with 60 Units/kg.
Velaglukeras alfa administrerades initialt på ett doseskalerande sätt hos de första 3 patienterna (15, 30, 60 enheter/kg) och de 9 återstående patienterna började behandlingen med 60 enheter/kg.
• Guide for Healthcare Professionals Treating Patients with Gaucher Disease;
• handbok för sjukvårdspersonal som behandlar patienter med Gauchers sjukdom;
Talk to your doctor before VPRIV is used - If you are treated with VPRIV, you may experience side effects during or following the infusion (see section 4, possible side effects).
- Om du behandlas med VPRIV kan du få biverkningar under eller efter infusionen (se avsnitt 4, Eventuella biverkningar).
Uncommon side effects are: - blurry vision (may be associated with an infusion-related reaction) - vomiting
Mindre vanliga biverkningar är: - dimsyn (kan uppstå i samband med en infusionsrelaterad reaktion) - kräkning
VPRIV has no or negligible influence on the ability to drive or use machines.
VPRIV har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon eller använda maskiner.
Normalized Liver Volume* (%BW) Normalized Spleen Volume* (%BW) Excludes patients with splenectomy.
Hemoglobinkoncentration (g/dl) Trombocytantal 9/liter) Normaliserad levervolym* (% av kroppsvikten) Normaliserad mjältvolym* (% av kroppsvikten) Exkluderar patienter med splenektomi.
Store in the refrigerator (2ºC - 8ºC).
Förvaras i kylskåp (2 ºC-8 ºC).
Twenty of the 94 patients (21%) who received velaglucerase alfa during clinical studies were in the paediatric and adolescent age range (4 to 17 years).
Tjugo av de 94 patienter (21 %) som fick velaglukeras alfa under kliniska studier tillhörde den pediatriska åldersgruppen (4 till 17 år).
A severe allergic reaction, with difficulty breathing, swelling of the face, lips, tongue or throat occured.
En allvarlig allergisk reaktion med andningssvårigheter, svullnad i ansikte, läppar, tunga eller strupe uppstod.
The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with VPRIV in all subsets of the paediatric population with type 2 Gaucher disease.
Europeiska läkemedelsmyndigheten har tagit bort kravet att skicka in studieresultat för VPRIV för alla grupper av den pediatriska populationen för Gauchers sjukdom typ 2.
In Study 034, 25 of 40 patients received home therapy at least once during the 12-month study.
I studien 034 fick 25 av 40 patienter hemmabehandling minst en gång under den 12 månader långa studien.
The range of velaglucerase alfa clearance in paediatric patients (N=7, age range 4 to 17 years) was contained within the range of clearance values in adult patients (N=15, age range 19 to 62 years).
Spridningen för clearance av velaglukeras alfa hos pediatriska patienter (n=7, åldersområde 4 till 17 år) höll sig inom spridningen för clearancevärden hos vuxna patienter (n=15, åldersområde 19 till 62 år).
VPRIV requires reconstitution and dilution, and is intended for intravenous infusion only.
VPRIV kräver beredning och spädning och är endast avsett för intravenös infusion.
Pack sizes of 1, 5 and 25 vials.
Förpackningsstorlekar: 1, 5 och 25 injektionsflaskor.
In Study 025EXT, 7 of 10 patients received home therapy at least once during 60 months of treatment.
I studien 025EXT fick 7 av 10 patienter hemmabehandling minst en gång under 60 månaders behandling.
Velaglucerase alfa is manufactured to contain predominantly high-mannose-type glycans to facilitate internalisation of the enzyme by the phagocytic target cells via the mannose receptor.
Velaglukeras alfa är tillverkat för att innehålla främst glykaner med högt mannosinnehåll för att underlätta enzymets internalisering av de fagocytiska målcellerna via mannosreceptorn.
Appropriate medical support, including adequately trained personnel in emergency measures, should be readily available when velaglucerase alfa is administered.
Lämplig medicinsk stödbehandling och personal utbildad i akut omhändertagande ska finnas lätt tillgänglig när velaglukeras alfa administreras.
The mean haemoglobin concentration and platelet count of patients previously treated with imiglucerase were maintained throughout the study and remained within the reference intervals.
Den genomsnittliga hemoglobinkoncentrationen och trombocytantalet hos patienter som tidigare behandlats med imiglukeras bibehölls under hela studien och låg kvar inom referensintervallen.
Patients treated with imiglucerase for 9 months and then velaglucerase alfa for 15 months (N=16)
Patienter som behandlades med imigluceras i 9 månader och därefter velaglukeras alfa i 15 månader (n=16)
VPRIV may be given to the elderly (aged over 65 years) at the same dose and frequency as in adults.
VPRIV kan ges till äldre (över 65 års ålder) med samma dos och frekvens som hos andra vuxna.
Patients were required to have Gaucher disease-related anaemia and either thrombocytopenia or organomegaly.
Patienterna måste ha anemi som hade samband med Gauchers sjukdom och antingen trombocytopeni eller organomegali.
None of the subjects in the pharmacokinetic studies were positive for anti-velaglucerase alfa antibodies on the days of pharmacokinetic evaluation.
Inga försökspersoner i de farmakokinetiska studierna var positiva för antikroppar mot velaglukeras alfa de dagar farmakokinetisk utvärdering gjordes.
These treatment effects on haemoglobin, platelet count, organ volumes, bone mineral density and height were maintained through the end of the study.
Dessa behandlingseffekter på hemoglobin, trombocytantal, organvolymer, benmineraltäthet och kroppslängd kvarstod till slutet av studien.
• Manual for patients with Gaucher Disease who receive home infusion;
• bruksanvisning för patienter med Gauchers sjukdom som får infusion i hemmet;
Each 400 Units vial is reconstituted with 4.3 ml of sterile water for injections.
Varje injektionsflaska innehållande 400 enheter bereds med 4,3 ml sterilt vatten för injektionsvätskor.
Patients who switched from long-term imiglucerase treatment to velaglucerase alfa (N=38)
Patienter som bytte från långtidsbehandling med imigluceras till velaglukeras alfa (n=38)
Immune system disorders hypersensitivity reactions (includes dermatitis allergic and anaphylactic/anaphylactoid reactions)
Överkänslighetsreaktion (innefattar allergisk dermatit och anafylaktiska/anafylaktoida reaktioner)
Velaglucerase alfa supplements or replaces beta-glucocerebrosidase, the enzyme that catalyzes the hydrolysis of glucocerebroside to glucose and ceramide in the lysosome, reducing the amount of accumulated glucocerebroside and correcting the pathophysiology of Gaucher disease.
Velaglukeras alfa kompletterar eller ersätter beta-glukocerebrosidas, det enzym som katalyserar hydrolysen av glukocerebrosid till glukos och ceramid i lysosomen, vilket minskar mängden ackumulerad glukocerebrosid och korrigerar patofysiologin vid Gauchers sjukdom.
Patients previously treated with imiglucerase received a median of 8 velaglucerase alfa infusions with median duration of treatment of 15.1 weeks.
Patienter som tidigare behandlats med imiglukeras fick ett medianantal av 8 velaglukeras alfa-infusioner med en medianduration för behandlingen på 15,1 veckor.
No patients developed IgE antibodies to velaglucerase alfa.
Inga patienter utvecklade IgE-antikroppar mot velaglukeras alfa.
In the paediatric population (ages 4 to 17 years studied), increases in the mean height Z-score were seen through 60 months of treatment in the overall treatment-naïve population, suggesting a beneficial treatment effect with velaglucerase alfa on linear growth.
I den pediatriska populationen (åldrarna 4 till 17 år studerades) sågs ökningar av den genomsnittliga Z-poängen för kroppslängd under 60 månaders behandling hos den totala behandlingsnaiva populationen, vilket tyder på en fördelaktig behandlingseffekt av velaglukeras alfa på linjär tillväxt.
The Guide for Healthcare Professionals Treating Patients with Gaucher Disease should contain the following key elements:
Handboken för sjukvårdspersonal som behandlar patienter med Gauchers sjukdom ska innehålla följande huvudelement:
VPRIV contains a substance called velaglucerase alfa which is designed to replace the missing or defective enzyme, glucocerebrosidase, in patients with Gaucher disease.
VPRIV innehåller en substans som kallas velaglukeras alfa som är utformad för att ersätta det saknade eller defekta enzymet, glukocerebrosidas, hos patienter med Gauchers sjukdom.
Gaucher disease is an autosomal recessive disorder caused by mutations in the GBA gene which results in a deficiency of the lysosomal enzyme beta-glucocerebrosidase.
Gauchers sjukdom är en autosomal recessiv sjukdom som orsakas av mutationer i GBA-genen, vilket medför brist på det lysosomala enzymet beta-glukocerebrosidas.
Study 058 was an open-label clinical safety study in 211 patients including 205 patients previously treated with imiglucerase 6 treatment-naïve patients and 57 patients aged 65 years or older (56/57 had switched from imiglucerase to velaglucerase alfa).
Studie 058 var en öppen klinisk säkerhetsstudie på 211 patienter, däribland 205 patienter som tidigare behandlats med imiglukeras, 6 behandlingsnaiva patienter och 57 patienter i åldern 65 år eller äldre (56/57 hade bytt från imiglukeras till velaglukeras alfa).
Adverse reactions reported in patients with type 1 Gaucher disease are listed in Table 1.
De biverkningar som rapporterats hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 anges i tabell 1.
Common side effects are: - stomach ache/feeling sick (nausea) - easy bleeding / easy bruising - skin flushing - rapid heart beat - rash/hives - developing antibodies to VPRIV (see section 2)
Vanliga biverkningar är: - magsmärta /illamående - lätt att få blödningar/lätt att få blåmärken - rodnad - snabba hjärtslag - utslag/nässelfeber - utveckling av antikroppar mot VPRIV (se avsnitt 2)
The most commonly observed symptoms of infusion-related reactions were: headache, dizziness, hypotension, hypertension, nausea, fatigue/asthenia, and pyrexia/body temperature increased (see section 4.4 for further information).
De vanligaste observerade symtomen på infusionsrelaterade reaktioner var: huvudvärk, yrsel, hypotoni, hypertoni, illamående, trötthet/asteni och feber/förhöjd kroppstemperatur (se avsnitt 4.4 för ytterligare information).
These reactions include; - headache - dizziness - fever/body temperature increased - decreased blood pressure or increased blood pressure - nausea and tiredness - chest discomfort - difficulty in breathing - itching
Dessa reaktioner omfattar: - huvudvärk - yrsel - feber/förhöjd kroppstemperatur - sänkt blodtryck eller förhöjt blodtryck - illamående och trötthet - obehagskänsla i bröstkorgen - andningssvårigheter - klåda
If any of these happen tell your doctor immediately.
Om något av detta händer ska du omedelbart informera din läkare.
Patients received doses ranging from 30 to 60 Units/kg (median dose 35 Units/kg) every other week for up to 84 months (7 years).
Patienterna fick doser som varierade mellan 30 och 60 enheter/kg (mediandos 35 enheter/kg) varannan vecka i upp till 84 månader (7 år).
In this study, BMD was assessed using dual x-ray absorptiometry of the lumbar spine and femoral neck.
I denna studie bestämdes BMD med hjälp av dubbelenergiröntgenabsorptiometri av ländryggen och lårbenshalsen.
• Organisation: Home environment/Caregiver/Treating physician;
• organisation: hemmamiljö/vårdgivare/behandlande läkare;
In this lysosomal storage disorder (LSD), clinical features are reflective of the distribution of Gaucher cells in the liver, spleen, bone marrow, skeleton, and lungs.
Vid denna lysosomala upplagringssjukdom återspeglar kliniska tecken fördelningen av Gaucherceller i levern, mjälten, benmärgen, skelettet och lungorna.
Each 400 Units vial of this medicine contains 12.15 mg sodium.
Varje injektionsflaska med 400 enheter av detta läkemedel innehåller 12,15 mg natrium.
The data described below reflect exposure of 94 patients with type 1 Gaucher disease who received velaglucerase alfa at doses ranging from 15 to 60 Units/kg every other week in 5 clinical studies.
De data som beskrivs nedan återspeglar exponering av 94 patienter med Gauchers sjukdom typ 1, vilka fick velaglukeras alfa i doser mellan 15 och 60 enheter/kg varannan vecka i 5 kliniska studier.
After a minimum of 12 months of continuous treatment with velaglucerase alfa, all patients qualified to have the dose of velaglucerase alfa reduced in a step-wise fashion from 60 to 30 Units/kg after achieving at least 2 of the 4 “Year 1” therapeutic goals of ERT for type 1 Gaucher disease.
Efter minst 12 månaders kontinuerlig behandling med velaglukeras alfa uppfyllde alla patienter kraven för att få dosen av velaglukeras alfa stegvis sänkt från 60 till 30 enheter/kg efter att ha uppnått minst 2 av de 4 terapeutiska ”år 1”-målen för ERT vid Gauchers sjukdom typ 1.
It is for single-use only and is administered through a 0.22 µm filter.
Det är enbart avsett för engångsbruk och administreras genom ett 0,22 µm filter.
What VPRIV is and what it is used for What you need to know before VPRIV is used How VPRIV is used
Vad VPRIV är och vad det används för Vad du behöver veta innan du använder VPRIV Hur du använder VPRIV Eventuella biverkningar
It is not known whether velaglucerase alfa is excreted in human milk.
Det är okänt om velaglukeras alfa utsöndras i bröstmjölk.
Haemoglobin concentration and platelet counts were evaluated as changes from baseline, which was defined as the end of the patient's treatment with imiglucerase.
Hemoglobinkoncentrationen och trombocytantalet utvärderades som förändringar från utgångsvärdet, som definierades som värdet vid slutet av patientens behandling med imiglukeras.
The mean absolute increase from baseline in haemoglobin concentrations was 1.624 g/dl (±0.223 SE) following 9 months of treatment with velaglucerase alfa.
Den genomsnittliga absoluta ökningen från studiestart av hemoglobinkoncentrationerna var 1,624 g/dl (±0,223 SE) efter 9 månaders behandling med velaglukeras alfa.
This medicinal product contains 12.15 mg sodium per vial.
Detta läkemedel innehåller 12,15 mg natrium per injektionsflaska.
There were no statistically significant differences between velaglucerase alfa and imiglucerase in changes in platelet counts and liver and spleen volumes after 9 months of velaglucerase alfa treatment, and in the time to first haemoglobin response (defined as 1 g/dl increase from baseline).
Det fanns inga statistiskt signifikanta skillnader mellan velaglukeras alfa och imiglukeras när det gällde skillnader i trombocytantal, samt lever- och mjältvolymer efter 9 månaders velaglukeras alfa-behandling, och i tiden till första hemoglobinsvar (definierat som 1 g/dl ökning från utgångsvärdet).
Skin and subcutaneous tissue disorders rash, urticaria, pruritus
Hud och subkutan vävnad utslag, urtikaria, pruritus
Clinical studies have evaluated doses ranging from 15 to 60 Units/kg every other week.
Kliniska studier har utvärderat doser som varierat mellan 15 och 60 enheter/kg varannan vecka.
Due to the risk for hypersensitivity reactions including anaphylaxis appropriate medical support, including adequately trained personnel in emergency measures, should be readily available when velaglucerase alfa is administered.
På grund av risken för överkänslighetsreaktioner inklusive anafylaxi ska lämplig medicinsk behandling och adekvat personal utbildad i akut omhändertagande finnas lätt tillgänglig när velaglukeras alfa administreras.
This was a multicentre, open-label study in which 60 U/kg of velaglucerase alfa was administered by intravenous infusion every other week (EOW) over 12 months in 6 patients (2 to 17 years of age at enrolment) with a confirmed diagnosis of type 3 Gaucher disease.
Detta var en öppen multicenterstudie i vilken velaglukeras alfa 60 E/kg gavs som intravenös infusion varannan vecka under 12 månader till 6 patienter (i åldern 2 till 17 år vid registreringen) med en bekräftad diagnos på Gauchers sjukdom typ 3.
VPRIV is for single-use only and is administered through a 0.22 µm filter.
VPRIV är endast avsett för engångsbruk och administreras genom ett 0,22 µm filter.
This increase in haemoglobin concentration was demonstrated to be clinically and statistically non-inferior to imiglucerase (mean treatment difference of change from baseline to 9 months [velaglucerase alfa - imiglucerase]: 0.135 g/dl).
Denna ökning i hemoglobinkoncentration visade sig inte vara kliniskt och statistiskt sämre (”non-inferior”) än med imiglukeras (genomsnittlig skillnad mellan behandlingar från studiestart till 9 månader [velaglukeras alfa - imiglukeras]: 0,135 g/dl).
In this study, haemoglobin concentration, platelet count, liver volume and spleen volume were assessed in treatment-naïve patients after 24 months of treatment.
I denna studie bestämdes hemoglobinkoncentration, trombocytantal, levervolym och mjältvolym hos behandlingsnaiva patienter efter 24 månaders behandling.
The manual for patients with Gaucher Disease who receive home infusion should contain the following key elements:
Bruksanvisningen för patienter med Gauchers sjukdom som får infusion i hemmet ska innehålla följande huvudelement:
VPRIV is supplied in a vial as a packed powder which is mixed with sterile water and further diluted in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution prior to intravenous infusion.
VPRIV levereras i en injektionsflaska som ett packat pulver som blandas med sterilt vatten och därefter späds ytterligare i natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) lösning före intravenös infusion.
Deposits in the bone marrow and splenic sequestration lead to clinically significant anaemia and thrombocytopenia.
Avlagringar i benmärgen och mjältsekvestrering leder till kliniskt signifikant anemi och trombocytopeni.
Similar treatment effects were seen through 48 months in the paediatric population who received 9 months of imiglucerase followed by velaglucerase alfa.
Liknande behandlingseffekter sågs under 48 månader i den pediatriska populationen som fick 9 månaders behandling med imiglukeras följt av velaglukeras alfa.
Sustained clinical activity continued to be demonstrated during treatment as observed by improvements in haemoglobin concentrations and platelet counts and reduced liver and spleen volumes.
Oförminskad klinisk aktivitet fortsatte att visas under behandling som observerade förbättringar i hemoglobinkoncentrationer och trombocytantal, samt minskade lever- och mjältvolymer.
The safety profile of VPRIV in clinical studies involving children and adolescents aged 4 to 17 years was similar to that observed in adult patients.
Säkerhetsprofilen för VPRIV i kliniska studier med barn och ungdomar i åldern 4 till ≤17 år liknade den som observerats hos vuxna patienter.
Study in patients switching from imiglucerase treatment to VPRIV Study 034 was a 12-month, open-label safety study in 40 patients aged 2 years and older who had been receiving treatment with imiglucerase at doses ranging from 15 to 60 Units/kg for a minimum of 30 consecutive months.
Studie på patienter som bytte behandling från imiglukeras till VPRIV Studie 034 var en 12 månader lång, öppen säkerhetsstudie på 40 patienter i åldern 2 år och äldre, vilka hade fått behandling med imiglukeras i doser som varierade mellan 15 och 60 enheter/kg i minst 30 månader i följd.
Among 31 treatment-naïve adult patients treated with velaglucerase alfa, the mean lumbar spine BMD Z-score at baseline was -1.820 (95% CI: -2.21, -1.43) and increased by 0.62 (95% CI: 0.39, 0.84) from baseline following 24 months of treatment with velaglucerase alfa.
Hos de 31 behandlingsnaiva vuxna patienter som behandlades med velaglukeras alfa var den genomsnittliga Z-poängen för ländryggens BMD −1,820 (95 % KI: −2,21; −1,43) och ökade med 0,62 (95 % KI: 0,39; 0,84) från studiestart efter 24 månaders behandling med velaglukeras alfa.
VPRIV treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Gaucher disease.
Behandling med VPRIV ska övervakas av läkare med erfarenhet av hantering av patienter med Gauchers sjukdom.
The safety profile of VPRIV in clinical studies involving patients aged 65 years and above was similar to that observed in other adult patients.
Säkerhetsprofilen för VPRIV i kliniska studier med patienter i åldern 65 år och äldre liknade den som observerats hos andra vuxna patienter.
Paediatric subjects who switched from long-term imiglucerase to velaglucerase alfa in study 034 had greater mean height Z-scores at baseline and their mean height Z-scores remained stable over time.
Pediatriska försökspersoner som bytte från långtidsbehandling med imiglukeras till velaglukeras alfa i studie 034 hade högre genomsnittliga Z-poäng för kroppslängd vid studiestart och deras genomsnittliga Z-poäng var stabila över tid.
• Annex: Package Leaflet, Infusion diary, Patient Reconstitution Guide, Emergency plan.
• bilaga: bipacksedel, infusionskalender, patienthandbok om beredning, akutplan.