natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion reactions”).
Biverkningar rapporterades huvudsakligen i samband med att patienterna fick läkemedlet eller strax efteråt (”infusionsreaktioner”).
A total of 235 patients with MPS IVA were enrolled and exposed to Vimizim in six clinical studies.
Totalt rekryterades 235 patienter med MPS IVA och exponerades för Vimizim i sex kliniska studier.
Vimizim must be diluted prior to administration.
Vimizim måste spädas före administrering.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Vimizim in one or more subsets of the paediatric population in MPS IVA.
Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultaten för Vimizim för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för MPS IVA.
Home administration under the supervision of an appropriately trained healthcare professional may be considered for patients who are tolerating their infusions well.
Hemadministrering under övervakning av sjukvårdspersonal med lämplig utbildning kan övervägas för patienter som tolererar sina infusioner väl.
Preparation of the Vimizim infusion (Use aseptic technique)
Beredning av Vimizim infusion (använd aseptisk teknik)
Spinal/Cervical cord compression
Spinal/Cervikal kompression
In clinical studies, spinal/cervical cord compression (SCC) was observed both in patients receiving Vimizim and patients receiving placebo.
I kliniska studier har spinal/cervikal kompression (SCK) observerats både hos patienter som fick Vimizim och hos patienter som fick placebo.
Vimizim has minor influence on the ability to drive and use machines.
Vimizim har mindre effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
If you have any further questions, ask your doctor.
Om du har ytterligare frågor, vänd dig till läkare.
For intravenous infusion only.
Endast för intravenös användning.
Despite the alteration of the pharmacokinetics profile, presence of neutralizing antibodies did not affect pharmacodynamics, efficacy, or safety of the patients who were treated with elosulfase alfa.
Trots förändringen i farmakokinetikprofilen, påverkade förekomsten av neutraliserande antikroppar inte farmakodynamik, effektivitet eller säkerhet för patienterna som behandlades med elosulfase alfa.
Polysorbate 20;
Polysorbat 20;
No impairment of fertility has been observed in nonclinical studies (see section 5.3) with elosulfase alfa.
Ingen försämring av fertiliteten har observerats i prekliniska studier (se avsnitt 5.3) med elosulfase alfa.
The majority of adverse reactions in clinical studies were IRs, which are defined as reactions occurring after initiation of infusion until the end of the day following the infusion.
De flesta biverkningarna i kliniska studier var IR, definierade som reaktioner efter påbörjad infusion och fram till slutet av dagen efter infusionen.
The safety and efficacy of Vimizim was assessed in a randomised, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 clinical study of 176 patients with MPS IVA, ranging in age from 5 to 57 years.
Säkerhet och effekt av Vimizim utvärderades i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3-studie av 176 patienter med MPS IVA, i åldrarna 5 till 57 år.
Male and female patients had comparable elosulfase alfa clearance, and clearance did not trend with age or weight at week 22.
Manliga och kvinnliga patienter hade jämförbar elosulfase alfa-clearance, och clearance växlade inte med ålder eller vikt vid vecka 22.
No accumulation of elosulfase alfa in plasma was evident following weekly dosing
Ing en ackumulering av elosulfase alfa i plasma var uppenbar efter den veckovisa doseringen.
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator in advance in order to allow them to reach 23C - 27C.
Det antal injektionsflaskor som ska spädas baserat på den enskilda patientens vikt ska bestämmas och tas ut ur kylen i god tid så att de kan nå 23°C-27°C.
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology evaluating central nervous, respiratory and cardiovascular systems, single-dose and repeated-dose toxicity in rats and monkeys or fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits.
Icke-kliniska data visade inte några särskilda risker för människa baserat på konventionella studier av säkerhetsfarmakologi som utvärderar centrala nervsystemet, andningsvägarna och kardiovaskulära systemet, toxicitet vid engångsdos och upprepad dosering på råttor och apor eller fertilitet och embryo-/fosterutveckling hos råtta eller kanin.
Table 1: Recommended infusion volumes and rates*
Tabell 1: Rekommenderade infusionsvolymer och hastighet*
An infusion reaction is any side effect, including an allergic reaction, occurring during the infusion or within a day following infusion (see section 4).
En infusionsreaktion är en biverkning, inklusive allergisk reaktion, som inträffar under infusionen eller inom ett dygn efter infusionen (se avsnitt 4).
The majority of patients who received Vimizim during clinical studies were in the paediatric and adolescent age range (5 to 17 years).
Majoriteten av de patienter som fick Vimizim under kliniska studier var barn och ungdomar (5 till 17 år).
Available reproductive data in animals have shown excretion of elosulfase alfa in milk.
Tillgängliga reproduktiva djurdata har visat utsöndring av elosulfase alfa i mjölk.
It is used to treat adults and children with mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA disease, also known as Morquio A Syndrome).
Det används för behandling av vuxna och barn med mukopolysackaridos typ IVA (sjukdomen MPS IVA, även kallad Morquio A syndrom).
Do not use Vimizim if the solution is discoloured or it contains visible particles.
Använd inte Vimizim om lösningen är missfärgad eller innehåller synliga partiklar.
You must tell your doctor before receiving this medicine if you (or your child) have HFI or if your child can no longer take sweet foods or drinks because they feel sick, vomit or get unpleasant effects such as bloating, stomach cramps or diarrhoea.
Innan du tar detta läkemedel måste du tala om för läkare om du (eller ditt barn) har HFI eller om ditt barn inte längre äter godis och sötsaker eller dricker söta drycker för att det mår illa, kräks eller upplever otrevliga effekter som svullen mage, magkramper eller diarré.
Administration of Vimizim should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
Administrering av Vimizim bör utföras av lämpligt utbildad sjukvårdspersonal med kompetens för akutvård.
Treatment has been shown to improve walking and to reduce the levels of keratan sulphate in the body.
Behandlingen har visat sig förbättra gångförmåga och minska halterna av keratansulfat i kroppen.
You must not receive Vimizim - if you have experienced life-threatening allergic reactions to elosulfase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Använd inte Vimizim - Om du har haft livshotande allergiska reaktioner mot elosulfase alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (listas i avsnitt 6).
If these reactions occur, immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment.
Om dessa reaktioner inträffar, ska infusionen omedelbart avbrytas och lämplig medicinsk behandling påbörjas.
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight and the recommended dose of 2 mg/kg is determined, using the following calculation:
Antalet injektionsflaskor som ska spädas baserat på den enskilda patientens vikt och den rekommenderade dosen på 2 mg/kg bestäms med hjälp av följande beräkning:
At Week 22, the mean AUC0-t and Cmax increased by 181% and 192%, respectively, when compared to Week 0
Vid vecka 22 ökade genomsnittligt AUC0-t och C max med 181 % respektive 192 % jämfört med vecka 0.
Total infusion volume (ml)
Total infusions -volym (ml)
What you need to know before you are given Vimizim 3.
Vad du behöver veta innan du använder Vimizim 3.
In clinical studies, doses of elosulfase alfa were explored up to 4 mg/kg per week and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
I kliniska studier har elosulfase alfa-doser på upp till 4 mg/kg per vecka studerats och inga särskilda tecken eller symtom identifierades till följd av högre doser.
Pharmacokinetic parameter
Farmakokinetisk parameter
MPS IVA is characterised by the absence or marked reduction in N-acetylgalactosamine-6-sulfatase activity.
MPS IVA kännetecknas av frånvaro eller markerad minskning av N -acetylgalaktosamin-6-sulfatasaktivitet.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Vimizim during pregnancy, unless clearly necessary.
Som en försiktighetsåtgärd bör användning av Vimizim undvikas under graviditet om det inte är absolut nödvändigt.
It is not known if Vimizim impacts human fertility.
Det är inte känt vilka effekter Vimizim har på människans fertilitet.
If you experience any difficulty swallowing, talking, severe shortness of breath or wheezing, swelling of the face or lips, dizziness or weak pulse; these may represent symptoms of a severe allergic reaction and you should tell your doctor immediately.
Om du får svårt att svälja, allvarlig andnöd eller väsande andning, svullnad av ansikte eller läppar, yrsel eller svag puls kan detta vara symtom på en allvarlig allergisk reaktion och du ska genast tala om det för din läkare.
(CI95, 4.0, 40.9) (p = 0.0174)
(KI95, 4,0, (p = 0,0174)
The results from the every other week regimen in the distance walked in 6 minutes or in stairs climbed per minute were comparable to placebo.
Resultaten från varannan vecka-programmet för promenerad sträcka på 6 minuter eller antal trappor per minut var jämförbara med placebo.
*Elosulfase alfa is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhGALNS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
* Elosulfase alfa är en rekombinant form av human N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas (rhGALNS) och produceras i ovariecellkultur från kinesisk hamster genom rekombinant DNA-teknologi.
Sustained improvements in efficacy measures and reductions in urine keratan sulphate (KS) over time were observed across studies, despite the presence of anti elosulfase alfa antibodies.
Fortsatt förbättring av effekt och minskning av keratansulfat (KS) i urinen observerades med tiden i studierna, trots närvaron av anti elosulfase alfa-antikroppar.
Infusion reactions (IRs) were the most commonly observed adverse reactions in clinical studies.
Infusionsreaktioner (IR) var de vanligaste observerade biverkningarna i kliniska studier.
Clinical studies performed with Vimizim assessed the impact of treatment on the systemic manifestations of MPS IVA in various domains including endurance, respiratory function, growth velocity, and mobility, as well as urine KS.
Kliniska studier med Vimizim har bedömt effekterna av behandlingen på de systemiska manifestationerna av MPS IVA i olika områden inklusive uthållighet, lungfunktion, tillväxthastighet och rörlighet, samt urin KS.
The total volume of the infusion is determined by the patient's body weight.
Den totala infusionsvolymen bestäms av patientens kroppsvikt.
The posology in the paediatric population is the same as in adults.
Doseringen vid behandling av barn är samma som till vuxna.
Table 2: Adverse reactions in patients treated with Vimizim
Tabell 2: Biverkningar hos patienter som behandlats med Vimizim
Week 24 Change
Förändring Baslinje Vecka 24 Förändring
Approximately 80% of patients developed neutralizing antibodies capable of inhibiting the elosulfase alfa from binding to the cationindependent mannose-6-phosphate receptor.
Ungefär 80 % av patienterna utvecklade neutraliserande antikroppar med förmåga att inhibera elosulfase alfa från att binda till den katjon-oberoende mannos-6-fosfat-receptorn.
The most serious side effects were severe allergic reactions (seen uncommonly - may affect up to 1 in 100 people) and mild to moderate vomiting (seen very commonly - may affect more than 1 in 10 people).
De allvarligaste biverkningarna var allvarliga allergiska reaktioner (som är mindre vanliga - kan drabba upp till 1 av 100 personer) och milda och måttliga kräkningar (som är mycket vanliga - kan drabba fler än 1 av 10 personer).
Your doctor may also give you additional medicines to manage any allergic reactions (e.g. antihistamines and/or corticosteroids).
Din läkare kan också ge dig ytterligare mediciner för att behandla eventuella allergiska reaktioner (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider (Kortison)).
This medicine replaces the natural enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase which is lacking in MPS IVA patients.
Detta läkemedel ersätter det naturliga enzymet N-acetylgalaktosamin-6-sulfatas som saknas hos MPS IVA-patienter.
In additional extension studies, patients receiving elosulfase alfa 2 mg/kg every week, showed maintenance of initial improvement in endurance and sustained reduction of urinary KS up to 156 weeks.
Ytterligare förlängningsstudier har visat att patienter som fick elosulfase alfa 2 mg/kg varje vecka, upprätthållit initial förbättring i uthållighet och varaktig minskning av urin KS i upp till 156 veckor.
Reproduction studies have been performed in rats at doses up to 10 times the human dose and have revealed no evidence of impaired fertility or reproductive performance.
Reproduktionsstudier har utförts på råtta med doser upp till 10 gånger den humana dosen och har inte visat några tecken på nedsatt fertilitet eller reproduktionsförmåga.
Anaphylaxis and severe allergic reactions have been reported in clinical studies.
Anafylaxi och svåra allergiska reaktioner har rapporterats i kliniska studier.
The most common symptoms of IRs (occurring in ≥ 10% of patients treated with Vimizim and ≥ 5% more when compared to placebo) were headache, nausea, vomiting, pyrexia, chills and abdominal pain.
De vanligaste symtomen på IR (förekommer hos ≥ 10 % av patienterna som behandlades med Vimizim och med ytterligare ≥ 5 % vid jämförelse med placebo) var huvudvärk, illamående, kräkningar, feber, frossa och buksmärtor.
Symptoms of allergic reaction include rash, itching or hives on the skin (seen commonly - may affect up to 1 in 10 people).
Symtom på allergisk reaktion omfattar utslag, klåda eller nässelutslag på huden (som är vanliga - kan drabba upp till 1 av 10 personer).
The other ingredients are: sodium acetate trihydrate, sodium dihydrogen phosphate monohydrate, arginine hydrochloride, sorbitol, polysorbate 20, and water for injections (see section 2 under ‘Vimizim contains sodium and sorbitol (E420)').
Övriga innehållsämnen är: natriumacetattrihydrat, natriumdivätefosfatmonohydrat, argininhydroklorid, sorbitol, polysorbat 20 och vatten för injektionsvätskor (se avsnitt 2 under ”Vimizim innehåller natrium och sorbitol (E420)”).
In patients < 5 years of age, the overall safety profile of Vimizim at 2 mg/kg/week was consistent with the safety profile of Vimizim observed in older children.
Hos patienter < 5 år ligger den övergripande säkerhetsprofilen för Vimizim vid 2 mg/kg/vecka i linje med den säkerhetsprofil som observerats för äldre barn.
Anaphylaxis and severe allergic reactions
Anafylaxi och svåra allergiska reaktioner
Do not use if the solution is discoloured or if there is particulate matter in the solution.
Använd inte lösningen om den är missfärgad eller om det finns partiklar i lösningen.
The current medical standards for emergency treatment are to be followed.
Vedertagna rutiner för akutbehandling ska följas.
- If you experience back pain, numbness in your arms or legs, or lack of control over passing urine or stools, you should immediately contact your doctor.
- Om du får ont i ryggen, domningar i armar eller ben, eller förlorad kontroll över urinering eller avföring, ska du omedelbart kontakta din läkare.
You should not receive Vimizim during pregnancy unless clearly necessary.
Du ska inte ta Vimizim under graviditet om det inte är absolut nödvändigt.
The appropriate number of vials is removed from the refrigerator.
Det beräknade antalet injektionsflaskor tas ut ur kylskåpet.
People with MPS IVA disease either lack completely or do not have enough N-acetylgalactosamine-6sulfatase, an enzyme which breaks down specific substances in the body such as keratan sulphate, which are found in many tissues of the body, including cartilage and bone.
Personer med sjukdomen MPS IVA saknar helt eller har inte tillräckligt med N-acetylgalaktosamin-6sulfatas, ett enzym som bryter ner vissa ämnen i kroppen som till exempel keratansulfat som finns i många vävnader i kroppen, inklusive brosk och ben.
Dizziness was reported during Vimizim infusions; if dizziness occurs after the infusion, the ability to drive and use machines may be affected.
Yrsel har rapporterats i samband med Vimiziminfusionen: om yrsel inträffar efter infusionen kan förmågan att framföra fordon och använda maskiner påverkas.
They accumulate in the tissues interfering with their normal function and causing the symptoms of MPS IVA, such as difficulty walking, trouble breathing, short height, and hearing loss.
De ansamlas i vävnaderna, vilket stör deras normala funktion och orsakar symtomen på MPS IVA, till exempel svårighet att gå, svårighet att andas, kortväxthet och hörselnedsättning.
4.2 Posology and method of administration
4.2 Dosering och administrationssätt
All patients developed antibodies to elosulfase alfa in clinical studies.
Alla patienter utvecklade antikroppar mot elosulfase alfa i kliniska studier.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2C - 8C followed by up to 24 hours at 23C - 27C.
Kemisk och fysikalisk stabilitet har visats för upp till 24 timmar vid 2°C-8°C följt av upp till 24 timmar vid 23°C-27°C.
Patients should be monitored for signs and symptoms of SCC (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
Patienterna ska övervakas med avseende på tecken och symtom på SCK (inklusive ryggont, förlamning av armar och ben under kompressionsnivån, urin- och avföringsinkontinens) och ges lämplig klinisk vård.
• Patient weight (kg) multiplied by 2 (mg/kg) = Patient dose (mg)
• Patientens vikt (kg) multiplicerat med 2 (mg/kg) = patientdos (mg)
(CI95, -2.1, 4.4) (p = 0.4935)
(KI95; -2,1; (p = 0,4935)
Each 5 ml vial contains 8 mg sodium and 100 mg sorbitol (E420).
En 5 ml injektionsflaska innehåller 8 mg natrium och 100 mg sorbitol (E420).
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of elosulfase alfa.
Följaktligen förväntas inte nedsatt leverfunktion påverka farmakokinetiken hos elosulfase alfa.
Week 0 Mean (SD)
Vecka 0 Genomsnittligt (SD)
Patients should receive antihistamines with or without antipyretics prior to infusion (see section 4.2).
Patienterna ska ges antihistaminer före infusionen, med eller utan antipyretika, (se avsnitt 4.2).
What you need to know before you are given Vimizim
Vad du behöver veta innan du använder Vimizim
Table 4: Pharmacokinetic properties
Tabell 4: Farmakokinetiska egenskaper
The pharmacokinetic parameters of elosulfase alfa were evaluated in 23 patients with MPS IVA who received weekly intravenous infusions of 2 mg/kg of elosulfase alfa over approximately 4 hours for 22 weeks and the parameters at Week 0 and Week 22 were compared.
De farmakokinetiska parametrarna för elosulfase alfa utvärderades för 23 patienter med MPS IVA som fick veckovisa intravenösa infusioner på 2 mg/kg av elosulfase alfa under ca 4 timmar under 22 veckor, och parametrarna vid vecka 0 och vecka 22 jämfördes.
After the first 52 weeks of treatment the normalised standing height z-score was -1.9 (±1.62).
Efter de första 52 veckornas behandling var zpoängen för normaliserad stående höjd -1,9 (±1,62).
• the calculation of the infusion rate
• beräkning av infusionshastigheten
It is not known whether Vimizim is excreted in breast milk.
Det är inte känt om Vimizim utsöndras i bröstmjölk.
Because of the potential for hypersensitivity reactions with elosulfase alfa, patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30 to 60 minutes prior to start of infusion (see section 4.4).
På grund av risken för överkänslighet mot elosulfase alfa bör patienter få antihistaminer, med eller utan antipyretika, 30 till 60 minuter före infusionens början (se avsnitt 4.4).
The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Majoriteten av patienterna var kortväxta, hade nedsatt rörlighet och muskuloskeletala symtom.
Date of first authorisation: 28 April 2014 Date of last renewal:
DATUM FÖR FÖRSTA GODKÄNNANDE/FÖRNYAT GODKÄNNANDE Datum för det första godkännandet: 28 april 2014
Based on the severity of the side effect, your doctor may slow or temporarily interrupt the infusion and/ or give you additional medicines to reduce the effects of a severe allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Baserat på hur allvarlig biverkningen är kan din läkare sakta ned eller tillfälligt avbryta infusionen och/eller ge dig ytterligare läkemedel för att minska effekterna av allvarlig allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider) eller för att minska feber (febernedsättande).
Tmax, minute¶ * AUC0-t, area under the plasma concentration-time curve from time zero to the time of last measurable concentration; † Cmax, observed maximum plasma concentration; ‡ CL, total clearance of elosulfase alfa after intravenous administration; § t1/2, elimination half-life; ¶ Tmax, time from zero to maximum plasma concentration
AUC0-t, minuter • µg/ml* Cmax, µg/ml† CL, ml/minut/kg‡ t1/2, minut§ Tmax, minut¶ * AUC0-t, ytan under plasmakoncentration-tid-kurvan från tiden noll till tiden för sista mätbara koncentrationen; †C max, observerade maximala plasmakoncentrationen; ‡CL, total clearance av elosulfase alfa efter intravenös administrering; § t1/2, halveringstiden för elimination; ¶ T max, tid från noll till maximal plasmakoncentration
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of solution contains 1 mg elosulfase alfa*.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje ml lösning innehåller 1 mg elosulfase alfa*.
In an open-label study, 15 paediatric patients with MPS IVA under the age of 5 years (9 months to <5 years) received 2 mg/kg of Vimizim once a week for 52 weeks.
I en öppen studie fick 15 pediatriska patienter under 5 år (9 månader till < 5 år) med MPS IVA 2 mg/kg Vimizim en gång i veckan i 52 veckor.
The recommended dose of elosulfase alfa is 2 mg/kg of body weight administered once a week.
Den rekommenderade dosen elosulfase alfa är 2 mg/kg kroppsvikt administrerat en gång i veckan.
PHARMACEUTICAL FORM Concentrate for solution for infusion (Sterile concentrate).
LÄKEMEDELSFORM Koncentrat till infusionsvätska, lösning (sterilt koncentrat).
Dizziness was reported in some patients during the Vimizim infusion.
Yrsel har rapporterats hos vissa patienter under Vimiziminfusionen.
Common side effects observed was muscle pain.
Vanliga biverkningar som observerades var muskelsmärta.
Week 22 Mean (SD)
Vecka 22 Genomsnittligt (SD)
The number of vials to be diluted is based on the individual patient's weight.
Antalet injektionsflaskor som ska spädas baseras på den enskilda patientens vikt.
Water for injections;
Vatten för injektionsvätskor;
Mucopolysaccharidoses comprises a group of lysosomal storage disorders caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAG).
Mukopolysackaridoser innefattar en grupp lysosomala upplagringssjukdomar som orsakas av bristen på specifika lysosomala enzymer som erfordras för katabolismen av glykosaminoglykaner (GAG).
IgE antibodies against elosulfase alfa were detected in ≤ 10% of treated patients and have not consistently been related to anaphylaxis or other hypersensitivity reactions and/or treatment withdrawal.
IgE-antikroppar mot elosulfase alfa upptäcktes i ≤ 10 % av behandlade patienter och har inte alltid varit relaterade till anafylaxi eller andra överkänslighetsreaktioner eller utsättande av behandling.