natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Palynziq is not recommended during pregnancy, unless the clinical condition of the woman requires treatment with pegvaliase and alternative strategies to control phenylalanine levels have been exhausted.
Palynziq rekommenderas inte under graviditeten, såvida inte kvinnans kliniska tillstånd innebär att behandling med pegvalias är nödvändigt och andra strategier för att kontrollera fenylalaninnivån har uttömts.
At lower plasma pegvaliase Ctrough concentrations < 10,000 ng/ml, patients with higher dietary phenylalanine intake tend to have higher blood phenylalanine levels compared to patients with the same Ctrough concentration and lower dietary phenylalanine intake, suggesting saturation of the enzyme (i.e. rAvPAL).
Vid lägre Ctrough-koncentration av pegvalias i plasma < 10 000 ng/ml tenderar patienter med högre fenylalaninintag via kosten att ha högre fenylalaninnivå i blodet jämfört med patienter med samma Ctrough-koncentration och lägre fenylalaninintag via kosten, vilket tyder på saturation av enzymet (dvs. rAvPAL).
What Palynziq contains - The active substance is pegvaliase.
Innehållsdeklaration - Den aktiva substansen är pegvalias.
Palynziq is not recommended during pregnancy unless your condition requires treatment with Palynziq and other ways of controlling your blood phenylalanine levels do not work.
Palynziq rekommenderas inte under graviditeten, såvida inte ditt tillstånd innebär att behandling med Palynziq är nödvändigt och andra sätt att kontrollera fenylalaninnivån inte fungerar.
Complement factor C3 decreased5
Minskning av komplementfaktor C35
Patients in the 20 mg once daily randomised arm reached their maintenance dose at a median time of 10 weeks (range: 9 to 29 weeks) and patients in the 40 mg once daily arm reached their maintenance dose at a median time of 11 weeks (range: 10 to 33 weeks).
Patienter som randomiserats till armen som fick 20 mg en gång dagligen nådde sin underhållsdos efter en mediantid på 10 veckor (variation: 9 till 29 veckor) och patienter i armen som fick 40 mg en gång dagligen nådde sin underhållsdos efter en mediantid på 11 veckor (variation: 10 till 33 veckor).
• For at least the first 6 months of Palynziq treatment, you must have someone with you when you self-inject Palynziq, and for at least 1 hour after your injection to watch for signs and symptoms of a severe allergic reaction and, if needed, give you an injection of adrenaline and call for emergency medical help.
• Under åtminstone de första 6 månaderna som du behandlas med Palynziq måste någon vara med dig när du själv injicerar Palynziq och i minst 1 timme efter injektionen, och observera om du får tecken eller symtom på en svår allergisk reaktion samt, vid behov, ge dig en injektion med adrenalin och kontakta akutvård.
Contact your doctor immediately if you have the following: - A type of allergic reaction called serum sickness which includes a combination of fever (high temperature), rash, muscle and joint aches (Common - may affect up to 1 in 10 people)
Kontakta din läkare omedelbart om du får något av följande: - En typ av allergisk reaktion som kallas serumsjuka, vilket inbegriper en kombination av feber (hög kroppstemperatur), utslag, muskel- och ledvärk.
Acute systemic hypersensitivity reactions were managed by administration of adrenaline (44%; 11/25 episodes), corticosteroids (56%; 14/25 episodes), antihistamines (56%; 14/25 episodes), and/or oxygen (8%; 2/25 episodes).
Akuta systemiska överkänslighetsreaktioner behandlades genom administrering av adrenalin (44 %, 11/25 episoder), kortikosteroider (56 %, 14/25 episoder), antihistaminer (56 %, 14/25 episoder) och/eller syrgas (8 %, 2/25 episoder).
Common: may affect up to 1 in 10 people
(Vanliga - kan påverka upp till 1 av 10 personer.)
Injecting cold Palynziq can be uncomfortable.
Det kan kännas obehagligt att injicera kallt Palynziq.
Results for ADHD inattention subscale over time are shown in Table 4.
Resultat för ADHD-ouppmärksamhetsdelskalan över tid visas i Tabell 4.
Patients who develop hypophenylalaninaemia should be monitored every 2 weeks until blood phenylalanine level is within a clinically acceptable range.
Patienter som utvecklar hypofenylalaninemi ska övervakas varannan vecka tills fenylalaninnivån i blodet är inom ett kliniskt acceptabelt intervall.
In clinical trials, 16 out of 285 (6%) patients experienced 25 acute systemic hypersensitivity reactions of any severity.
I kliniska prövningar fick 16 av 285 (6 %) patienter 25 akuta systemiska överkänslighetsreaktioner av någon svårighetsgrad.
• Do not remove the needle cap until you are ready to inject.
• Avlägsna inte nålens hylsa förrän du är redo för injektionen.
If more than one injection is needed for a single dose, each injection site should be at least 5 cm away from another injection site.
Om mer än en injektion krävs för en dos ska varje injektionsställe vara minst 5 cm från ett annat injektionsställe.
• This medicine comes in pre-filled syringes with 3 different strengths (2.5 mg-white plunger, 10 mg-green plunger, or 20 mg-blue plunger).
• Detta läkemedel levereras i förfyllda sprutor med 3 olika styrkor (2,5 mg med vit kolv, 10 mg med grön kolv eller 20 mg med blå kolv).
LS mean change from Study 302 RDT baseline to Week 8 (95% CI)
LS-medelförändring från RDT-baslinje i studie 302 till vecka 8 (95 % KI)
In a single dose study of Palynziq in adult patients with PKU, two patients receiving concomitant injections of medroxyprogesterone acetate suspension containing PEG experienced hypersensitivity reactions.
I en endosstudie på Palynziq med vuxna patienter med PKU drabbades två patienter som fick samtidiga injektioner av en suspension av medroxiprogesteronacetat som innehöll PEG av överkänslighetsreaktioner.
This person must stay with you for at least 1 hour after your injection to watch you for signs and symptoms of a severe allergic reaction and, if needed, give you an injection of adrenaline and call for emergency medical help.
Personen måste vara med dig i minst 1 timme efter injektionen och observera om du får tecken och symtom på en svår allergisk reaktion och, vid behov, ge dig en adrenalininjektion samt kontakta akutvård.
• Do not inject into moles, scars, birthmarks, bruises, rashes, or areas where the skin is hard, tender, red, damaged, burned, inflamed, or tattooed.
• Injicera inte i hudfläckar, ärr, födelsemärken, blåmärken, utslag eller områden där huden är hård, öm, röd, skadad, bränd, inflammerad eller tatuerad.
In rats, dose dependent vacuolation attributed to pegvaliase treatment was observed at clinically relevant exposures in the 4- and 26-week repeat-dose toxicity studies in rats in multiple organs and tissues, but not in cynomolgus monkeys.
Hos råttor observerades dosberoende vakuolisering som tillskrevs behandling med pegvalias vid kliniskt relevanta exponeringar i 4- och 26-veckors toxikologiska flerdosstudier i multipla organ och vävnader, dock ej hos krabbmakaker.
4 If multiple injections are needed for a single dose, injections should be administered at the same time of day and injection sites should be at least 5 cm away from each other.
4 Om flera injektioner krävs för en dos ska injektionerna administreras vid samma tid på dagen, och injektionsställena ska vara minst 5 cm från varandra.
o Management of acute systemic hypersensitivity reactions and information on retreatment o Key messages that must be conveyed and elements that must be addressed prior to self-injection by the patient, in particular: o training of patients to recognise the signs and symptoms of acute systemic hypersensitivity reactions and the action to be taken if such a reaction occurs o prescription of adrenaline injection device and training on its use o premedication requirements o provision of appropriate instruction on self-administration of pegvaliase o assessment of competency in self-injection by patient o requirement for a trained observer for at least the first 6 months of treatment o training of the observer to recognise the signs and symptoms of acute systemic hypersensitivity reactions, to seek immediate medical care if a reaction occurs, and how to properly administer adrenaline injection device o provision of the guide for patients and trained observers and patient alert card o Information about the observational study to evaluate long term safety and the importance of contributing to such a study where applicable
o Hantering av akuta systemiska överkänslighetsreaktioner och information om ny behandling o Viktig information som måste förmedlas och punkter som måste beaktas och åtgärdas innan patienter utför självinjicering, i synnerhet: o utbildning av patienter i hur man känner igen tecknen och symtomen på akuta systemiska överkänslighetsreaktioner och de åtgärder som ska vidtas om en sådan reaktion uppstår o förskrivning av utrustning för injektion av adrenalin och utbildning om dess användning o krav avseende premedicinering o tillhandahållande av lämpliga instruktioner om självadministrering av pegyalias o bedömning av patients kompetens avseende självinjicering o krav på en utbildad observatör under åtminstone de första 6 månaderna av behandling o utbildning av observatör i hur man känner igen tecknen och symtomen på akuta systemiska överkänslighetsreaktioner, att omedelbart uppsöka läkarvård om en reaktion uppstår, och i hur man använder utrustningen för injektion av adrenalin på rätt sätt o tillhandahållande av handledningen för patienter och utbildade observatörer och patientkortet o Information om observationsstudien för att utvärdera långsiktig säkerhet och vikten av att bidra till en sådan studie i tillämpliga fall
In clinical trials, 213 out of 285 (75%) patients experienced hypersensitivity reactions.
I kliniska prövningar fick 213 av 285 (75 %) patienter överkänslighetsreaktioner.
You may need more than one pre-filled syringe for your prescribed dose.
Du kan behöva använda mer än en förfylld spruta för att få din förskrivna dos.
Palynziq is a treatment for patients aged 16 years and older with phenylketonuria (PKU), a rare inherited disorder that causes phenylalanine from proteins in food to build up in the body.
Palynziq är en behandling för patienter i åldern 16 år och äldre med fenylketonuri (PKU), en sällsynt ärftlig sjukdom som gör att fenylalanin från proteiner i kosten ansamlas i kroppen.
Table 2 provides adverse reactions in patients treated with Palynziq.
I Tabell 2 visas biverkningar hos patienter som behandlats med Palynziq.
Your doctor will check your blood phenylalanine levels every 2 weeks until your blood phenylalanine levels return to normal.
Läkaren kontrollerar fenylalaninnivån i ditt blod varannan vecka tills fenylalaninnivån i blodet har återgått till en normal nivå.
Pegvaliase is a PEGylated recombinant phenylalanine ammonia lyase (rAvPAL), derived from the cyanobacterium Anabaena variablis expressed in Escherichia coli.
Pegvalias är pegylerat rekombinant fenylalanin-ammoniaklyas (rAvPAL) som deriverats från cyanobakterien Anabaena variablis uttryckt i Escherichia coli.
EU/1/19/1362/001 1 x 2.5 mg pre-filled syringe EU/1/19/1362/002 1 x 10 mg pre-filled syringe EU/1/19/1362/003 1 x 20 mg pre-filled syringe EU/1/19/1362/004 10 x 20 mg pre-filled syringes
EU/1/19/1362/001 1 x 2,5 mg förfylld spruta EU/1/19/1362/002 1 x 10 mg förfylld spruta EU/1/19/1362/003 1 x 20 mg förfylld spruta EU/1/19/1362/004 10 x 20 mg förfyllda sprutor
Your doctor will train you and someone helping you on when and how to use adrenaline.
Läkaren utbildar dig och någon som hjälper dig i när och hur adrenalin ska användas.
Palynziq should not be injected into moles, scars, birthmarks, bruises, rashes, or areas where the skin is hard, tender, red, damaged, burned, inflamed, or tattooed.
Palynziq ska inte injiceras i hudfläckar, ärr, födelsemärken, blåmärken, utslag eller områden där huden är hård, öm, röd, skadad, bränd, inflammerad eller tatuerad.
Select the correct Palynziq pre-filled syringe(s) for your dose: When you receive your Palynziq pre-filled syringe(s), check that the name “Palynziq” appears on the carton(s).
Välj en eller flera lämpliga förfyllda sprutor med Palynziq för din dos: När du får en eller flera förfyllda sprutor med Palynziq ska du kontrollera att namnet ”Palynziq” visas på alla kartonger.
Blood phenylalanine1
Fenylalanin i blodet1
Due to the potential for an acute systemic hypersensitivity reaction, premedication prior to each dose is required during induction and titration (see section 4.2, Method of administration).
Eftersom en akut systemisk överkänslighetsreaktion kan uppstå krävs premedicinering före varje dos under induktion och titrering (se avsnitt 4.2, Administreringssätt).
Palynziq reduces the levels of phenylalanine in the blood of patients who have PKU whose blood phenylalanine levels cannot be kept below 600 micromol/l by other means such as by diet.
Palynziq sänker nivåerna av fenylalanin i blodet hos patienter med PKU vars fenylalaninnivå i blodet inte kan hållas under 600 mikromol/l med andra metoder, till exempel genom diet.
In cynomolgus monkeys, the incidence and severity of arterial inflammation was dose dependent and observed in a wide range of organs and tissues at clinically relevant exposures in the 4- and 39-week repeat-dose toxicology studies.
Hos krabbmakaker var förekomsten och svårighetsgraden för artärinflammation dosberoende och observerades i många olika organ och vävnader vid kliniskt relevanta exponeringar i 4- och 39-veckors toxikologiska flerdosstudier.
After injection, the spring expands causing the needle to be covered by the needle guard.
Efter injektionen expanderar fjädern så att nålen täcks av nålskyddet.
Other medicines and Palynziq
Andra läkemedel och Palynziq
A PK/PD analysis using the Phase III data demonstrated an inverse pegvaliase exposure-phenylalanine response relationship, which could be influenced by dietary phenylalanine intake.
En farmakokinetisk/farmakodynamisk (PK/PD) analys som använde fas III-data visade ett omvänt förhållande mellan pegvaliasexponering och fenylalaninsvar, vilket kan vara påverkat av fenylalaninintag via kosten.
Patients and the observer should be instructed to recognise the signs and symptoms of acute systemic hypersensitivity reactions, in the proper emergency use of the adrenaline injection device, and the requirement to seek immediate medical care.
Patienten och observatören ska få information om hur de känner igen tecken på akuta systemiska överkänslighetsreaktioner, om korrekt användning av injektionsutrustningen för adrenalin i en nödsituation samt om kravet på att omedelbart uppsöka vård.
The maintenance dose is individualised to achieve patient's blood phenylalanine control (i.e., a phenylalanine level between 120 to 600 micromol/l) taking into account patient tolerability to Palynziq and dietary protein intake (see Table 1).
Underhållsdosen ska fastställas individuellt för att uppnå kontroll över patientens fenylalaninnivå i blodet (dvs. en fenylalaninnivå mellan 120 och 600 mikromol/l) med hänsyn till patientens tolerabilitet av Palynziq och proteinintaget via kosten (se Tabell 1).
Anti-phenylalanine ammonia lyase (PAL) IgM was detected in all patients with a majority of treated patients (98%) becoming positive by 2 months.
IgM-antikroppar mot fenylalanin-ammoniaklyas (PAL) detekterades hos alla patienter, och en majoritet av patienterna som behandlades (98 %) hade ett positivt värde efter 2 månader.
Mean anti-PAL (IgM and IgG) titres peaked 3 to 6 months post treatment initiation and were relatively stable through long-term treatment (greater than 1 year after pegvaliase initiation).
Genomsnittliga värden för titrar av antikroppar mot PAL (IgM och IgG) nådde sin topp efter 3 till 6 månader efter att behandlingen inleddes och var relativt stabila under långvarig behandling (över 1 år efter att pegvalias sattes in).
Arthralgia episodes were managed with concomitant medicinal products (e.g., nonsteroidal anti-inflammatory drugs, glucocorticoids, and/or antipyretic), dose reduction (4% of episodes), treatment interruption (4% of episodes), or treatment withdrawal (0.6% of episodes), and 97% of arthralgia episodes resolved by the time of the data cut-off.
Ledvärksepisoderna hanterades genom samtidig administrering av andra läkemedel (t.ex. icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, glukokortikoider och/eller antipyretika), dosminskning (4 % av episoderna), avbruten behandling (4 % av episoderna) eller utsättning av behandlingen (0,6 % av episoderna), och 97 % av ledvärksepisoderna hade gått tillbaka vid data cut-off.
Four out of 16 (1%; 4/285) patients experienced a total of 5 episodes of acute systemic hypersensitivity reactions considered severe based on the presence of: cyanosis or oxygen saturation (SpO2) less than or equal to 92%, hypotension (systolic blood pressure below 90 mm Hg in adults) or syncope.
4 av 16 (1 %, 4/285) patienter upplevde totalt 5 episoder av akuta systemiska överkänslighetsreaktioner som ansågs vara svåra baserat på att det förekom: cyanos eller syresaturation (SpO2) under eller lika med 92 %, hypotoni (systoliskt blodtryck under 90 mmHg hos vuxna) eller synkope.
• Note: Do not inject multiple injections in the same spot.
Injicera inte flera gånger på samma ställe.
Mean blood phenylalanine levels reduced from 1233 micromol/l at baseline to 565 micromol/l at Month 12 (n=164) and 345 micromol/l at Month 24 (n=90), and these reductions in mean blood phenylalanine levels were maintained through Month 36 (341 micromol/l; n=48) (see Table 4 and Figure 1).
Medelvärdet för fenylalaninnivåer i blodet minskade från 1 233 mikromol/l vid baslinjen till 565 mikromol/l vid månad 12 (n = 164) och 345 mikromol/l vid månad 24 (n = 90) och dessa minskningar av medelvärdet för fenylalaninnivåer i blodet upprätthölls till månad 36 (341 mikromol/l, n = 48) (se Tabell 4 och Figur 1).
2 Additional time may be required prior to each dose escalation based on patient tolerability with Palynziq.
2 Ytterligare tid kan behövas före varje dosökning beroende på hur väl patienten tål Palynziq.
The dose should be escalated gradually based on tolerability to the daily maintenance dose required to achieve blood phenylalanine level of 120 to 600 micromol/l according to Table 1.
Dosen ska ökas gradvis baserat på tolerabilitet till den dagliga underhållsdos som behövs för att uppnå en fenylalaninnivå i blodet på 120 till 600 mikromol/l enligt Tabell 1.
Pegvaliase is a PEGylated recombinant phenylalanine ammonia lyase enzyme that converts phenylalanine to ammonia and trans-cinnamic acid that are primarily eliminated by liver metabolism.
Pegvalias är ett pegylerat rekombinant fenylalanin-ammoniaklyasenzym som omvandlar fenylalanin till ammoniak och trans-kanelsyra som primärt elimineras genom levermetabolism.
Your doctor will tell you if you can continue Palynziq treatment.
Läkaren meddelar om du kan fortsätta använda Palynziq.
o Your doctor will train them on the signs and symptoms of a severe allergic reaction and how to give an injection of adrenaline.
o Din läkare utbildar personen i fråga angående tecken och symtom på en svår allergisk reaktion samt hur denne ska ge en injektion med adrenalin.
1 week2
1 vecka2
Severe systemic hypersensitivity reaction or recurrence of a mild to moderate acute systemic hypersensitivity reaction to pegvaliase, any of the excipients listed in section 6.1, or another PEGylated medicinal product (see section 4.4).
Svår systemisk överkänslighetsreaktion eller recidiverande lindrig till medelsvår akut systemisk överkänslighetsreaktion mot pegvalias, mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1 eller ett annat pegylerat läkemedel (se avsnitt 4.4).
Manifestations included a combination of the following acute signs and symptoms: syncope, hypotension, hypoxia, dyspnoea, wheezing, chest discomfort/chest tightness, tachycardia, angioedema (swelling of face, lips, eyes, and tongue), flushing, rash, urticaria, pruritus, and gastrointestinal symptoms (vomiting, nausea, and diarrhoea).
Manifestationerna inbegrep en kombination av följande akuta tecken och symtom: synkope, hypotoni, hypoxi, dyspné, pipande andning, obehag/tryckkänsla i bröstet, takykardi, angioödem (svullnad i ansikte, läppar, ögon och tunga), rodnad, utslag, urtikaria, klåda och symtom i mag-tarmkanalen (kräkning, illamående och diarré).
Mean TAb titres peaked 2 weeks after initiation of pegvaliase and then were sustained through long-term treatment (greater than 1 year after treatment initiation).
Medelvärdet för TAb-titrar nådde sin topp 2 veckor efter att pegvalias sattes in och upprätthölls under långvarig behandling (över 1 år efter att behandling inleddes).
16 weeks2
16 veckor2
One of the two patients experienced a hypersensitivity reaction on day 15 after a single Palynziq dose within 15 minutes following medroxyprogesterone acetate, and subsequently experienced an acute systemic hypersensitivity reaction on day 89 within 30 minutes after the next dose of medroxyprogesterone acetate injectable suspension.
En av de två patienterna fick en överkänslighetsreaktion dag 15 efter att ha fått en dos av Palynziq inom 15 minuter efter att ha fått medroxiprogesteronacetat, och fick senare en akut systemisk överkänslighetsreaktion dag 89 inom 30 minuter efter nästa dos injicerbar suspension av medroxiprogesteronacetat.
Following maturation of the early immune response (more than 6 months after Palynziq administration), and dose adjustment for managing blood phenylalanine control in long-term treatment, mean blood phenylalanine levels continued to decrease in patients who continued treatment (see section 5.1).
När det tidiga immunsvaret hade mognat (över 6 månader efter administrering av Palynziq), och dosen hade justerats för att kontrollera fenylalaninnivån i blodet vid långvarig behandling, fortsatte medelvärdet för fenylalaninnivån i blodet att minska hos patienter som fortsatt behandlades (se avsnitt 5.1).
Your doctor will tell you how to manage your allergic reactions based on the severity of the reaction, and will prescribe you additional medicines to manage the reaction.
Din läkare kan tala om hur du behandlar allergiska reaktioner beroende på reaktionens svårighetsgrad, och skriver ut ytterligare läkemedel för att motverka reaktionen.
In patients experiencing hypophenylalaninaemia despite appropriate levels of protein intake, dose reductions are expected to be most effective in managing hypophenylalaninaemia.
Hos patienter som drabbas av hypofenylalaninemi trots ett lämpligt proteinintag förväntas dosminskningar vara det effektivaste sättet att hantera hypofenylalaninemi.
PKU-POMS confusion3 subscale (self-rated)
PKU-POMS-delskala för förvirring (självskattning) N
Median change from baseline was -634 micromol/l at Month 12, -965 micromol/l at Month 24, and -913 micromol/l at Month 36.
Medianförändringen från baslinjen var −634 mikromol/l vid månad 12, −965 mikromol/l vid månad 24 och −913 mikromol/l vid månad 36.
Talk to your doctor before stopping Palynziq treatment.
Tala med läkare innan du avslutar behandlingen med Palynziq.
The second patient experienced a hypersensitivity reaction on day 40 after a single Palynziq dose within 10 minutes following medroxyprogesterone acetate injectable suspension.
Den andra patienten fick en överkänslighetsreaktion dag 40 efter att ha fått en dos av Palynziq inom 10 minuter efter att ha fått en injicerbar suspension av medroxiprogesteronacetat.