natgillin/translations-raw huggingface dataset:
No IST usage at baseline n (%)
Ingen immunhämmare vid baslinjen n (%)
In study C04-001 (TRIUMPH) PNH patients with at least 4 transfusions in the prior 12 months, flow cytometric confirmation of at least 10% PNH cells and platelet counts of at least 100,000/microliter were randomized to either Soliris (n = 43) or placebo (n = 44).
I studien C04-001 (TRIUMPH) randomiserades PNH-patienter med minst 4 transfusioner under de föregående 12 månaderna, med minst 10 % PNH-celler (verifierat med flödescytometri) och med ett trombocytvärde på minst 100 000/mikroliter till antingen Soliris (n = 43) eller placebo (n = 44).
<2 years (n=5)
<2 år (n=5)
One vial of 30 ml contains 300 mg of eculizumab (10 mg/ml).
En 30 ml flaska innehåller 300 mg ekulizumab (10 mg/ml).
Additionally, all patients must be vaccinated against meningococcal infections at least 2 weeks prior to receiving Soliris unless the risk of delaying Soliris therapy outweighs the risks of developing a meningococcal infection.
Dessutom måste alla patienter vaccineras mot meningokockinfektioner minst 2 veckor innan de får Soliris om inte risken med att fördröja behandlingen med Soliris överväger riskerna av att utveckla en meningokockinfektion.
In aHUS Study C08-002A/B, the median duration of Soliris therapy was approximately100 weeks (range: 2 weeks to 145 weeks).
I aHUS-studien C08-002A/B, var mediantiden för Soliris-behandlingen cirka 100 veckor (intervall: 2 veckor till 145 veckor).
Soliris is also used to treat adult patients with a certain type of disease affecting the muscles and called generalized Myasthenia Gravis (gMG).
Soliris används även till vuxna patienter med en viss typ av sjukdom som påverkar musklerna och kallas generaliserad myasthenia gravis (gMG).
In patients with aHUS, their kidney and blood cells, including platelets, can be inflamed which can lead to low blood counts (thrombocytopenia and anaemia), reduced or lost kidney function, blood clots, tiredness and difficulty in functioning.
Hos patienter med aHUS kan njurar och blodkroppar inklusive trombocyter bli inflammerade, vilket kan leda till låga blodvärden (trombocytopeni och anemi), nedsatt eller förlorad njurfunktion, blodpropp, trötthet och funktionssvårigheter.
Supportive safety data were obtained in 12 completed clinical studies that included 934 patients exposed to eculizumab in other disease populations other than PNH, aHUS, refractory gMG or NMOSD.
Stödjande säkerhetsdata erhölls från 12 avslutade kliniska studier som inkluderade 934 patienter som exponerades för ekulizumab i andra sjukdomspopulationer än PNH, aHUS, refraktär gMG eller NMOSD.
• Gently agitate the infusion bag containing the diluted Soliris solution to ensure thorough mixing of the medicinal product and diluent.
• Skaka varsamt infusionspåsen med den spädda Soliris-lösningen så att läkemedlet och spädningsvätska blandas ordentligt.
Soliris can block the body's inflammatory response, and its ability to attack and destroy its own eye nerves and spinal cord, thereby reducing symptoms of the disease and impact of the disease on the activities of daily living.
Soliris kan blockera kroppens inflammationssvar och dess förmåga att angripa och förstöra de egna synnerverna och ryggmärgen, vilket minskar symtomen på sjukdomen och sjukdomens inverkan på aktiviteter i det dagliga livet.
Plasmapheresis or plasma exchange
Plasmaferes eller plasmautbyte
Rash, Pruritus, Alopecia
Hudutslag, klåda, alopeci
Change from baseline at 12 weeks in Plasma Free Haemoglobin (mg/dL) Change from baseline Type III RBC clone size (Percent of aberrant cells) Change from baseline at 12 weeks of PedsQLTM4.0 Generic Core scale (patients) 10.5 (6.66)
Förändring från baseline av fritt hemoglobin vid 12 veckor (mg/dl) Förändring från baseline på storleken av typ III RBC-klonen (Procent avvikande celler av totalantalet) Förändring från baseline av PedsQL
Daily TMA Intervention rate, median (range) Before eculizumab treatment, median On eculizumab treatment, median
Dagligt värde för TMA-intervention, median (intervall) Före ekulizumabbehandling, median Under ekulizumabbehandling, median
How to use Soliris
Hur du använder Soliris
• After the fifth week, your doctor will administer 900 mg of diluted Soliris every two weeks as a long-term treatment.
• Efter den femte veckan kommer du att få 900 mg spädd Soliris varannan vecka som långtidsbehandling.
• inflammation of the skin, skin color disorder
• hudinflammation, missfärgning av hud
In patients with PNH, their red blood cells can be destroyed which can lead to low blood counts (anaemia), tiredness, difficulty in functioning, pain, dark urine, shortness of breath, and blood clots.
Hos patienter med PNH kan de röda blodkropparna förstöras, vilket kan leda till lågt blodvärde (anemi), trötthet, funktionssvårigheter, smärta, mörkfärgad urin, andfåddhet och blodproppsbildning.
In paediatric PNH and aHUS patients with body weight below 40 kg, the Soliris dosing regimen consists of: Patient Body Weight
Hos pediatriska PNH- och aHUS-patienter med en kroppsvikt på under 40 kg, består Soliris doseringsregimen av:
Soliris can block the body's inflammatory response, and its ability to attack and destroy its own muscles to improve muscle contraction, thereby reducing symptoms of the disease and impact of the disease on the activities of daily living.
Soliris kan blockera kroppens inflammationssvar och dess förmåga att angripa och förstöra musklernas förmåga för att förbättra muskelsammandragning, vilket minskar symtomen på sjukdomen och sjukdomens inverkan på aktiviteter i det dagliga livet.
• The importance of meningococcal vaccination prior to treatment with eculizumab and/or to receive antibiotic prophylaxis.
• Vikten av att vaccineras mot meningokock-infektioner innan behandling med ekulizumab påbörjas och/eller behandlas med antibiotika-profylax.
Severe thrombotic microangiopathy complications post discontinuation can be identified by (i) any two, or repeated measurement of any one, of the following: a decrease in platelet count of 25% or more as compared to either baseline or to peak platelet count during Soliris treatment; an increase in serum creatinine of 25% or more as compared to baseline or to nadir during Soliris treatment; or, an increase in serum LDH of 25% or more as compared to baseline or to nadir during Soliris treatment; or (ii) any one of the following: a change in mental status or seizures; angina or dyspnoea; or thrombosis.
Svåra trombotisk mikroangiopati-komplikationer efter utsättande kan identifieras genom (i) två eller upprepade mätningar av något av följande: en minskning i trombocytantal på 25 % eller mer jämfört med antingen utgångsvärdet eller högsta trombocyttalet vid ekulizumabbehandlingen; en ökning av serumkreatinin med 25 % eller mer jämfört med utgångsvärdet eller lägsta nivå under behandling med ekulizumab, eller en ökning av serum LDH på 25 % eller mer jämfört med utgångsvärdet eller lägsta nivå under ekulizumabbehandlingen, eller (ii) en av följande: en förändring i mental status eller kramper, kärlkramp eller dyspné, eller trombos.
Soliris was administered as an intravenous infusion over 35 minutes.
Soliris administrerades som en intravenös infusion under 35 minuter.
Table 10: ECU-MG-301 Efficacy Outcomes Change from Baseline to Week 26
Tabell 10: ECU-MG-301 Förändringar i effektmått från baslinjen till vecka 26 Effektmått: total poängförändring från baslinjen vid vecka 26
Chronic administration of Soliris results in immediate, complete, and sustained inhibition of terminal complement activity.
Kronisk administrering av Soliris resulterar i omedelbar, fullständig och ihållande hämning av terminal komplementaktivitet.
patients (< 65 years) (see section 5.1).
(± 2 dagar) (se avsnitt 5.1).
No specific studies have been performed to evaluate the hepatic, renal, lung, or gastrointestinal routes of excretion/elimination for Soliris.
Inga specifika studier har gjorts för att klarlägga utsöndrings-/elimineringsvägarna för Soliris via lever, njurar, lungor eller mag-tarmsystem.
Hematologic Normalization, n (%) Median duration of hematologic normalization, weeks (range) 1
Hematologisk normalisering, n (%) Medianvaraktighet av hematologisk normalisering, veckor (intervall)1
The diluted solution of Soliris should be administered by intravenous infusion over 25 - 45 minutes in adults and 1-4 hours in paediatric patients via gravity feed, a syringe-type pump, or an infusion pump.
Den spädda lösningen av Soliris ska administreras som intravenös infusion under 25 - 45 minuter till vuxna och 1-4 timmar till pediatriska patienter genom självtryck, med en sprutpump eller med en infusionspump.
Anaphylactic reaction, Hypersensitivity
Anafylaktisk reaktion, överkänslighetsreak tioner
Patients with eGFR improvement
*En patient visade eGFR förbättring efter njurtransplantation
Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret FRANCE
Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret FRANKRIKE
If aHUS patients discontinue treatment with Soliris, they should be monitored closely for signs and symptoms of severe thrombotic microangiopathy complications.
Om aHUS-patienter avbryter behandlingen med Soliris ska de följas noga för tecken och symtom på allvarliga trombotisk mikroangiopati-komplikationer.
The aHUS, refractory gMG and NMOSD dosing regimen for adult patients (≥18 years of age) consists of a 4 week initial phase followed by a maintenance phase:
Doseringsregimen för vuxna patienter (≥ 18 år) med aHUS, refraktär gMG och NMOSD består av en 4-veckors initial fas följt av en underhållsfas:
Leukopenia, Anaemia
Leukopeni, anemi
influenza, sinusitis, tooth infection (abscess)
bihåleinflammation, tandinfektion (abscess)
After completion of the initial 26-week treatment period, most patients elected to continue on chronic dosing.
Efter att den inledande behandlingsperioden på 26 veckor avslutats, valde de flesta patienterna att fortsätta med kronisk behandling.
For children and adolescents with PNH and aHUS aged less than 18 years:
För barn och ungdomar med PNH eller aHUS som är under 18 år: Kroppsvikt
Each infusion will consist of a dose of 600 mg (2 vials of 30 ml) and will take 25 - 45 minutes.
Varje infusion består av en dos på 600 mg (2 flaskor à 30 ml) och tar cirka 25 - 45 minuter.
Paediatric PNH and aHUS patients with body weight ≥ 40 kg are treated with the adult dosing recommendations, respectively.
Pediatriska PNH- och aHUS-patienter med en kroppsvikt ≥ 40 kg behandlas enligt doseringsregimen för respektive vuxna patienter.
• Treatment with eculizumab increases the risk of severe infection and sepsis, especially of Neisseria meningitidis and other Neisseria species, including disseminated gonorrhoeae.
• Behandling med ekulizumab ökar risken för svår infektion och sepsis, särskilt de som orsakas av Neisseria meningitidis och andra Neisseria-arter, inklusive disseminerad gonorré.
Table 12: Patient Disease history and Baseline Characteristics in Study ECU-NMO-301 Variable
Tabell 12: Sjukdomsanamnes och baslinjeegenskaper för patienterna i studie ECU-NMO-301
• The diluted solution of Soliris should be administered by intravenous infusion over 25 to 45 minutes in adults and 1-4 hours in paediatric patients via gravity feed, a syringe-type pump, or an infusion pump.
• Den spädda Soliris-lösningen ska administreras genom intravenös infusion under 25 till 45 minuter hos vuxna och 1-4 timmar hos pediatriska patienter genom självtryck, med en sprutpump eller med en infusionspump.
The use of adequate contraception to prevent pregnancy and for at least 5 months after the last dose of treatment with eculizumab should be considered for women of childbearing potential.
Användning av tillförlitlig preventivmetod för att förhindra graviditet under behandlingen och upp till 5 månader efter avslutad behandling med ekulizumab bör övervägas till fertila kvinnor.
Table 6: Efficacy Outcomes in Prospective aHUS Studies C08-002A/B and C08-003A/B C08-002A/B
Tabell 6: Effektresultat från prospektiva aHUS Studier C08-002A/B och C08-003A/B C08-002A/B N = 17
Cases of haemolysis have been reported in the setting of missed or delayed Soliris dose in PNH clinical trials (see also Section 4.4).
Fall av hemolys har rapporterats vid missad eller försenad dos av Soliris i kliniska prövningar med PNH-patienter (se även avsnitt 4.4).
The diluted solution should be allowed to warm to room temperature prior to administration by exposure to ambient air.
Den spädda lösningen ska stå framme tills den antar rumstemperatur före administrering.
After completion of the initial 26-week treatment period, most patients continued to receive Soliris by enrolling into an extension study.
Efter att den inledande 26 veckor långa behandlingsperiod avslutats, fortsatte de flesta patienterna att få Soliris genom att anmäla sig till en förlängningsstudie.
Haematologic normalization, n (%) (95% CI)
Hematologisk normalisering, n (%) (95 % CI)
Clearance values of Soliris in paediatric aHUS patients were 10.4, 5.3, and 2.2 mL/hr with body weight of 70, 30, and 10 kg, respectively; and the corresponding volume of distribution values were 5.23, 2.76, and 1.21 L, respectively.
Clearancevärden av Soliris hos pediatriska patienter med aHUS var 10,4, 5,3 och 2,2 ml/h med en kroppsvikt på 70, 30 och 10 kg och de motsvarande värdena för volymfördelning var 5,23, 2,76 och 1,21 l. Den motsvarande halveringstiden för eliminering var nästan oförändrad inom ett intervall på 349 till 378 h (cirka 14,5 till 15,8 dagar).
Table 1: Adverse Reactions reported in eculizumab clinical trials, including patients with PNH, aHUS, refractory gMG and NMOSD as well as from postmarketing experience MedDRA System Organ Class
Tabell 1: Rapporterade biverkningar i kliniska prövningar med ekulizumab, vilka inkluderat patienter med PNH, aHUS, refraktär gMG och NMOSD, samt från erfarenheter efter marknadsföring
All patients enrolled in aHUS Study C10-004 had an ADAMTS-13 level above 5%.
Alla inregistrerade patienter i aHUS-studie C10-004 hade en ADAMTS-13-nivå över 5 %.
• Risk of severe thrombotic microangiopathic complications following eculizumab discontinuation and postponement of administration, its signs, symptoms, monitoring and management (aHUS only).
• Risken för allvariga trombotisk mikroangiopati (TMA) komplikationer efter utsättande av ekulizumab-behandling och uppskjuten dosering, dess tecken, symtom, övervakning och hantering (endast aHUS).
Each infusion will consist of a dose of 900 mg (3 vials of 30 ml) and will take 25 - 45 minutes.
Varje infusion består av en dos på 900 mg (3 flaskor à 30 ml) och tar cirka 25 - 45 minuter.
Soliris has not been evaluated in paediatric patients with NMOSD.
Soliris har inte utvärderats hos pediatriska patienter med NMOSD.
Complete TMA response, n (%)
Fullständigt TMA-svar, n (%)
Table 18 summarizes the efficacy results for aHUS C10-003.
Tabell 18 sammanfattar effektresultaten för aHUS C10-003.
• Risk of substantial disease exacerbation or relapse (in refractory gMG and NMOSD) following discontinuation/postponement of eculizumab administrations and recommendation to consult the prescriber before discontinuing/postponing eculizumab administrations.
• Risk för avsevärd sjukdomsexacerbation eller återfall (vid refraktär gMG och NMOSD) efter avbrott/uppskjutna administreringar av ekulizumab och rekommendation att rådfråga förskrivaren innan avbrott/uppskjutna administreringar av ekulizumab.
Rare: may affect up to 1 in 1,000 people:
Sällsynta (kan förekomma hos upp till 1 av 1 000 personer)
Treatment discontinuation for refractory gMG:
Behandlingsavbrott för refraktär gMG
In aHUS, chronic administration of Soliris resulted in a rapid and sustained reduction in complementmediated thrombotic microangiopathy.
Hos aHUS-patienter resulterade kronisk administrering av Soliris i en snabb och varaktig minskning av komplement-medierad trombotisk mikroangiopati.
In aHUS C10-003, responses to Soliris were similar in patients with and without identified mutations in genes encoding complement regulatory factor proteins or auto-antibodies to factor H.
Svaren på Soliris i aHUS C10-003 var liknande hos patienter med eller utan identifierade genmutationer som kodar komplementära regulatorfaktorproteiner eller autoantikroppar för faktor H.
Soliris has not been studied in paediatric patients with refractory gMG or NMOSD.
Soliris har inte studerats hos pediatriska patienter med refraktär gMG eller NMOSD.
• The requirement to vaccinate children against pneumococcus and Haemophilus influenzae before eculizumab treatment.
• Kravet att vaccinera barn mot pneumokockinfektioner och Haemophilus influenzae innan insättande av ekulizumab.
Table 6 summarizes the efficacy results for aHUS Study C08-003A/B.
Tabell 6 sammanfattar effektresultaten för aHUS studien C08-003A/B.
• upper respiratory tract infection, cough, throat pain (oropharyngeal pain), bronchitis, cold sores (herpes simplex)
• infektion i övre luftvägarna, hosta, smärta i halsen, bronkit, munsår (herpes simplex)
Median Duration of complete TMA response, weeks (range)1
Medianvaraktighet av fullständigt TMA-svar, veckor (intervall)1
In Study ECU-MG-301, gMG patients with a positive serologic test for anti-AChR antibodies, MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) clinical classification class II to IV and MG-ADL total score
I studie ECU-MG-301 randomiserades gMG-patienter med ett positivt serologitest för anti-AChRantikroppar, klinisk klassificering av MGFA (Myasthenia Gravis Foundation of America) i klass II till IV och en totalpoäng för MG-ADL på ≥ 6, antingen till Soliris (n = 62) eller placebo (n = 63).
All patients treated with Soliris when administered as recommended demonstrated rapid and sustained reduction in terminal complement activity.
Alla patienter som behandlats med Soliris enligt rekommendationerna visade på snabb och varaktig minskning av terminal komplementaktivitet.
• The need for children to be vaccinated against pneumococcus and Haemophilus influenzae before eculizumab treatment.
• Behovet av att barn vaccineras mot Haemophilus influenzae och pneumokockinfektioner innan behandling med ekulizumab påbörjas.
Uncommon: may affect up to 1 in 100 people:
Mindre vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 100 personer):
Common: may affect up to 1 in 10 people:
Vanliga (kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer):
Table 1 gives the adverse reactions observed from spontaneous reporting and in eculizumab completed clinical trials, including PNH, aHUS, refractory gMG and NMOSD studies.
Tabell 1 visar de biverkningar som observerats vid spontanrapportering och vid avslutade kliniska prövningar med ekulizumab, inklusive studier av PNH, aHUS, refraktär gMG och NMOSD.
• Treatment with eculizumab increases the risk of severe infection, especially Neisseria meningitidis and other Neisseria species, including disseminated gonorrhoeae.
• Behandling med ekulizumab ökar risken för svåra infektioner, särskilt de som orsakas av Neisseria meningitidis och andra Neisseria-arter, inklusive disseminerad gonorré.
Data from 139 patients in two prospective controlled studies (Studies C08-001 and ECU-MG-301), and one open-label extension trial (Study ECU-MG-302) were used to evaluate the efficacy of Soliris in the treatment of patients with refractory gMG.
Data från 139 patienter i två prospektiva kontrollerade studier (studierna C08-001 och ECU-MG-301) och en öppen förlängningsprövning (studie ECU-MG-302) användes för att utvärdera effekten för
• After the fifth week, your doctor will administer 1,200 mg of diluted Soliris every two weeks as a long-term treatment.
• Efter den femte veckan kommer du att få upp till 1200 mg spädd Soliris varannan vecka som långtidsbehandling.
Menstrual disorder
Menstruationsrubbningar
TMA Event-Free Status, n (%)
TMA-händelsefritt status, n (%)
If an adverse event occurs during the administration of Soliris, the infusion may be slowed or stopped at the discretion of the physician.
Om en oönskad händelse inträffar under administreringen av Soliris kan behandlande läkare avgöra om infusionshastigheten ska sänkas eller om infusionen ska stoppas helt.
Children and adolescents with PNH or aHUS and who are 40 kg weight and over are treated with the adult dosing.
Barn och ungdomar med PNH eller aHUS som väger 40 kg eller mer får samma dos som vuxna.
• spasm of mouth muscle
• kramp i ansiktets muskler
• Diluents are Sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, Sodium chloride 4.5 mg/ml
• Spädningsvätska är natriumklorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvätska, natriumklorid 4,5 mg/ml (0,45 % injektionsvätska) eller 5 % dextros i vatten.
Each vial of Soliris contains 300 mg of active ingredient in 30 ml of product solution.
1 - Hur levereras Soliris Varje injektionsflaska med Soliris innehåller 300 mg aktivt innehållsämne i 30 ml produktlösning.
PK parameters are consistent across PNH, aHUS, refractory gMG and NMOSD patient populations.
PK-parametrarna är enhetliga för PNH-, aHUS-, refraktär gMG- och NMOSD-populationerna.
What is Soliris used for
Vad används Soliris för
When immunosuppressant therapy is decreased or discontinued, patients should be monitored closely for signs and symptoms of potential NMOSD relapse.
När behandling med immunhämmande medel minskas eller avbryts ska patienterna övervakas noga avseende tecken och symtom på eventuellt recidiv i NMOSD.
• muscle cramp, muscle aches, back and neck pain, bone pain, joint swelling, pain in the limbs (arms and legs)
• muskelkramper, muskelsmärta, smärta i rygg och nacke, skelettsmärta, ledsvullnad, smärta i armar och ben
• infection by fungi (Aspergillus infection), infection of the joint (arthritis bacterial), Haemophilus influenzae infection, gum infection, impetigo, bacterial sexual transmitted disease (gonorrhea)
• svampinfektion (Aspergillus-infektion), infektion i lederna (bakteriell artrit), Haemophilus influenzae-infektion, infektion i tandkött, svinkoppor, bakteriellt överförbar sexuell sjukdom
Table 18: Efficacy Outcomes in Prospective aHUS Study C10-003
Tabell 18: Effektresultat för prospektiva aHUS-studie C10-003
Eculizumab can block the body's inflammatory response, and its ability to attack and destroy its own vulnerable blood and kidney cells.
Ekulizumab kan blockera kroppens inflammatoriska svar och dess förmåga att angripa och förstöra de egna känsliga blodkropparna och njurcellerna.
TMA Event-free Status, n (%) 95% CI
TMA-händelsefritt status, n (%) 95 % CI
Pharmacokinetics and Drug Metabolism
Farmakokinetik och läkemedelsmetabolism
Prior to administration, the Soliris solution should be visually inspected for particulate matter and discolouration.
6.6 Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering Före administrering ska Soliris-lösningen inspekteras visuellt med avseende på partiklar och missfärgning.
Table 7 summarizes the key baseline clinical and diseaserelated characteristics of patients enrolled in aHUS C10-004.
Tabell 7 sammanfattar huvudsakliga kliniska och sjukdomsrelaterade egenskaper från baseline hos patienter inregistrerade i aHUS C10-004.
In all aHUS patients, eculizumab serum concentrations of approximately 50 - 100 microgram/mL are sufficient for essentially complete inhibition of terminal complement activity.
Hos alla aHUS patienter var serumkoncentration av ekulizumab på cirka 50-100 mikrogram/ml tillräcklig för i princip fullständig hämning av terminal komplement aktivitet.
• abnormal leakage of the infused drug out of the vein, infusion site abnormal sensation, feeling hot
• onormalt läckage av infusionsläkemedel från ven, onormal känsla vid infusionsstället,
− The active substance is eculizumab (300 mg/30 ml in a vial corresponding to 10 mg/ml).
Den aktiva substansen är ekulizumab10 mg/ml (300 mg/30 ml i en flaska).
002A/B C08-003A/B, C10-004) one in paediatric and adolescent patients (C10-003 ) and 30 patients in one retrospective study (C09-001r) were used to evaluate the efficacy of Soliris in the treatment of aHUS.
Data från 100 patienter i fyra prospektiva kontrollerade studier, tre hos vuxna och ungdomar (C08-002A/B, C08-003A/B, C10-004), en hos pediatriska patienter och ungdomar (C10-003) och 30 patienter i en retrospektiv studie (C09-001r) användes för att utvärdera effekten av Soliris vid behandling av aHUS.