natgillin/translations-raw huggingface dataset:
People with this genetic condition cannot make enough beta-globin, a component of haemoglobin, the protein in red blood cells that carries oxygen around the body.
Personer med detta genetiska tillstånd kan inte producera tillräcklig mycket betaglobin, en komponent i hemoglobin som är det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre i kroppen.
Zynteglo must not be used in pregnant or breastfeeding women, and in patients who have previously had gene therapy treatment (medicine that delivers genes).
Zynteglo får inte ges till gravida eller ammande kvinnor eller till patienter som tidigare har fått genterapibehandling (läkemedel som tillför gener).
Since Zynteglo has been given conditional authorisation, the company that markets Zynteglo will provide results of ongoing studies to further assess the effectiveness and safety of the medicine.
Eftersom Zynteglo har godkänts enligt reglerna om villkorat godkännande ska företaget som marknadsför Zynteglo lämna resultaten från pågående studier för att ytterligare bedöma effekten och säkerheten av Zynteglo.
Zynteglo has been shown to be effective at reducing the need for blood transfusion in 2 main studies in patients with beta thalassaemia who required regular blood transfusions.
Zynteglo har visat sig vara effektivt när det gäller att minska behovet av blodtransfusion i två huvudstudier på patienter med beta-thalassemi som krävde regelbundna blodtransfusioner.
Zynteglo (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) EMA/205979/2019
Zynteglo (autologa CD34+-celler som kodar βA-T87Qglobingenen)
Transfusion-dependent beta thalassaemia is a severe condition for which treatment options are limited.
Transfusionsberoende beta-thalassemi är en allvarlig sjukdom som har få behandlingsalternativ.
What benefits of Zynteglo have been shown in studies?
Vilka fördelar med Zynteglo har visats i studierna?
Zynteglo is a medicine used to treat a blood disorder known as beta thalassaemia in patients 12 years and older who require regular blood transfusions.
Zynteglo är ett läkemedel som används för att behandla en blodsjukdom som kallas beta-thalassemi hos patienter som är 12 år eller äldre och som behöver regelbundna blodtransfusioner.
Zynteglo is used in patients who do not completely lack beta-globin and who are eligible for stem cell transplantation but do not have a matching related donor.
Zynteglo ges till patienter som inte helt saknar betaglobin och som kan komma ifråga för stamcellstransplantation, men som inte har en matchande donator.
Zynteglo can only be obtained with a prescription and must be given in an approved centre by a doctor experienced in stem cell transplantation and in the treatment of beta thalassaemia.
Zynteglo är receptbelagt och måste ges vid ett godkänt centrum av en läkare med erfarenhet av stamcellstransplantation och av behandling av beta-thalassemi.
It is given as an infusion (drip) into a vein and the dose depends on the bodyweight of the patient.
Zynteglo ges som en infusion (dropp) i en ven och dosen beror på patientens kroppsvikt.
Before Zynteglo is given, the patient will receive conditioning chemotherapy treatment to clear their bone marrow of cells.
Innan Zynteglo ges ska patienten få konditioneringsbehandling med kemoterapi för att rensa benmärgen från celler.
Zynteglo is made individually for each patient out of stem cells collected from their blood, and must only be given to the patient for whom it is made.
Zynteglo framställs individuellt av stamceller som samlats in från patientens eget blod och läkemedlet får endast ges till den patient det tillverkats för.
What are the risks associated with Zynteglo?
Vilka är riskerna med Zynteglo?
To make Zynteglo, the stem cells taken from the patient's blood are modified by a virus that carries working copies of the beta-globin gene into the cells.
För att tillverka Zynteglo modifieras de stamceller som tagits från patientens blod av ett virus som överför fungerande kopior av betaglobingenen till cellerna.
How is Zynteglo used?
Hur används Zynteglo?
Zynteglo contains as its active substance stem cells taken from the patients that have been genetically modified to contain a working gene for beta-globin.
Den aktiva substansen i Zynteglo utgörs av stamceller från patienten själv som har modifierats genetiskt för att innehålla en fungerande gen för betaglobin.
What information is still awaited for Zynteglo?
Vilken information om Zynteglo saknas för närvarande?
How does Zynteglo work?
Hur verkar Zynteglo?
< 7 days (within a cycle)
< 7 dagar (inom en cykel)
Date of first authorisation: 29 June 2017
Datum för det första godkännandet: 29 juni 2017
Therefore only validated tests with demonstrated high sensitivity should be used.
Därför får endast validerade tester med bevisat hög känslighet användas.
The reconstituted solution must be used immediately.
Den färdigberedda lösningen måste användas omedelbart.
The following information is intended for healthcare professionals only.
Följande uppgifter är endast avsedda för hälso- och sjukvårdspersonal.
The infusion must be administered over 1 hour.
Infusionen måste administreras under 1 timme.
Subsequent cycles are 4 weeks in duration.
Efterföljande cykler varar i 4 veckor.
What BESPONSA is and what it is used for 2.
Vad BESPONSA är och vad det används för 2.
B-1930, Zaventem Belgium
B-1930, Zaventem Belgien
Age, race, and gender
Ålder, ras och kön
The safety and efficacy of BESPONSA in children aged 0 to <18 years have not been established.
Säkerhet och effekt för BESPONSA för barn i åldern 0 till < 18 år har inte fastställts.
The final concentration should be between 0.01 and 0.1 mg/mL.
Den slutliga koncentrationen ska vara mellan 0,01 och 0,1 mg/ml.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT OTHER
MÄNGD UTTRYCKT I VIKT, VOLYM ELLER PER ENHET
What you need to know before you are given BESPONSA 3.
Vad du behöver veta innan du ges BESPONSA 3.
BESPONSA should be administered in 3- to 4-week cycles.
BESPONSA ska administreras i 3- till 4-veckorscykler.
What you need to know before you are given BESPONSA
Vad du behöver veta innan du ges BESPONSA
• Reduction in the number of various types of blood cells
• minskat antal av olika typer av blodkroppar
All events were Grade ≤ 2 in severity.
Alla händelser var av svårighetsgrad ≤ 2.
Do not use BESPONSA if you:
Använd inte BESPONSA om du:
This belongs to a group of medicines that target cancer cells.
Den tillhör en grupp läkemedel som bekämpar cancerceller.
Table 1 (see section 4.2) shows the dosing regimen used to treat patients.
Tabell 1 (se avsnitt 4.2) visar den doseringsregim som användes för att behandla patienterna.
What BESPONSA is and what it is used for
Vad BESPONSA är och vad det används för
You should not use BESPONSA during pregnancy, unless your doctor thinks that it is the best medicine for you.
Du ska inte använda BESPONSA under graviditet, såvida inte läkaren anser att det är det bästa läkemedlet för dig.
e 7-day treatment-free interval starting on Day 21.
7 dagar utan behandling med start dag 21.
Tell your doctor immediately if you have signs and symptoms of any of the following serious side effects:
Tala omedelbart om för läkaren om du får symtom på någon av följande allvarliga biverkningar:
Lymphoblastic leukaemia cells have this protein.
De lymfatiska leukemicellerna har detta protein.
There is no information on fertility in patients.
Det finns inga uppgifter vad gäller fertilitet hos patienter.
Contact your doctor immediately if you or your partner becomes pregnant during the period of treatment with this medicine.
Kontakta läkaren omedelbart om du eller din partner blir gravid under tiden behandlingen med detta läkemedel pågår.
The 2 treatment groups were generally balanced with respect to the baseline demographics and disease characteristics.
De 2 behandlingsgrupperna var generellt balanserade med hänsyn till baslinjedemografi och sjukdomskarakteristika.
If you feel unusually tired (this is a very common side effect of BESPONSA), you should not drive or use machines.
Om du känner dig ovanligt trött (en mycket vanlig biverkning av BESPONSA) ska du inte köra något fordon eller använda maskiner.
Note: patients may have had > 1 type of infection.
Patienterna kan ha > 1 typ av infektion.
In order to improve traceability of biological medicinal products, the trade name and the batch number of the administered product should be clearly recorded in the patient file.
För att förbättra spårbarheten hos biologiska läkemedel ska läkemedlets namn och batchnummer på den administrerade produkten tydligt noteras i patientens journal.
• Each dose is given weekly and each treatment cycle is 3 doses.
• Du får en dos varje vecka och varje behandlingscykel består av 3 doser.
This procedure may take place if your disease responds completely to treatment.
Transplantation kan bli aktuellt om din sjukdom svarar fullständigt på behandlingen.
These medicines are called antineoplastic agents.
Sådana läkemedel kallas antineoplastiska medel.
Most effects were reversible to partially reversible except for effects in the liver and nervous system.
De flesta effekterna var reversibla eller delvis reversibla, undantaget effekterna på lever och nervsystem.
Although there was a higher frequency of early deaths post-HSCT (at Day 100) in the BESPONSA arm, there was evidence of a late survival benefit for BESPONSA.
Trots att frekvensen av tidiga dödsfall efter HSCT (vid dag 100) var högre i BESPONSA-armen fanns belägg för en fördel för BESPONSA vad gäller långtidsöverlevnad.
Increased amylase and lipase
Förhöjt amylas och lipas
This is consistent with the known induction of DNA breaks by calicheamicin.
Detta står i överensstämmelse med den kända induktionen av DNA-brott av kalicheamicin.
Acute lymphoblastic leukaemia is a cancer of blood where you have too many white blood cells.
Akut lymfatisk leukemi är en cancer i blodet som innebär att man har för många vita blodkroppar.
Table 7 shows the efficacy results from this study.
Tabell 7 visar effektresultaten i denna studie.
Do not use filters made of nylon or mixed cellulose ester (MCE).
Använd inte filter av nylon eller blandad cellulosaester (MCE).
• Filtration of the diluted solution is not required.
• Den utspädda lösningen behöver inte filtreras.
Tell your doctor if you have symptoms, such as dizziness, lightheadedness or fainting.
Tala om för din läkare om du har symtom såsom yrsel, svindel eller svimning.
The safety of immunisation with live viral vaccines during or following BESPONSA therapy has not been studied.
Säkerheten för immunisering med levande virala vacciner under eller efter behandling med BESPONSA har inte studerats.
BESPONSA should be administered under the supervision of a physician experienced in the use of cancer therapy and in an environment where full resuscitation facilities are immediately available.
BESPONSA ska administreras under uppsikt av läkare med erfarenhet av cancerbehandling och i en miljö där det finns omedelbar tillgång till fullständig återupplivningsutrustning.
VOD/SOS was also reported in 18 patients after a subsequent HSCT.
VOD/SOS rapporterades också hos 18 patienter efter påföljande HSCT.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor or nurse for advice before taking this medicine.
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare eller sjuksköterska innan du tar detta läkemedel.
• Calculate the dose (mg) and number of vials of BESPONSA required.
• Beräkna vilken dos (mg) och antalet injektionsflaskor av BESPONSA som behövs.
The co-primary endpoints were CR/CRi, assessed by a blinded independent endpoint adjudication committee (EAC), and overall survival (OS).
Co-primära effektmått var CR/CRi, bedömt av en blindad EAC (endpoint adjudication committee), och total överlevnad (OS).
Baseline characteristics were similar in the initial 218 patients randomised.
Baslinjekarakteristika var liknande för de första 218 patienterna som randomiserades.
Once adequate recovery is achieved, decrease the total dose by 25% for the subsequent cycle.
När tillräcklig återhämtning skett minskas den totala dosen med 25 % i efterföljande cykel.
Infusion related reaction (10%)
Infusionsrelaterad reaktion (10 %)
The infusion line does not need to be protected from light.
Infusionsslangen behöver inte skyddas från ljus.
BESPONSA must be reconstituted and diluted before administration.
BESPONSA måste beredas och spädas före administreringen.
• Decreased appetite
• nedsatt aptit
Potential hepatobiliary disease should be evaluated and treated according to standard medical practice.
Eventuell hepatobiliär sjukdom ska utredas och behandlas i enlighet med gällande medicinsk praxis.
Pregnant women, or patients becoming pregnant while receiving inotuzumab ozogamicin, or treated male patients as partners of pregnant women, must be apprised of the potential hazard to the fetus.
Gravida kvinnor, eller patienter som blir gravida medan de får inotuzumab ozogamicin, eller behandlade manliga patienter som är partner till gravida kvinnor, måste informeras om de möjliga riskerna för fostret.
BESPONSA is for intravenous use.
BESPONSA är avsett för intravenös användning.
Dose modifications for haematological toxicities at the start of a treatment cycle (Day 1)
Dosjusteringar vid hematologiska biverkningar i början av behandlingscykeln (dag 1)
No adjustment to the starting dose is required based on age (see section 5.2).
Ingen justering av startdosen krävs baserat på ålder (se avsnitt 5.2).
Signs and symptoms of VOD/SOS should be monitored closely in all patients, especially post HSCT.
Symtom och tecken på VOD/SOS ska noggrant övervakas hos alla patienter, i synnerhet efter HSCT.
Myelosuppression/cytopenias
Myelosuppression/cytopeni
Your doctor will take an electrocardiogram (ECG) and blood tests to measure electrolytes (e.g., calcium, magnesium, potassium) before the first dose of BESPONSA and repeat these tests during treatment.
Läkaren kommer att ta ett elektrokardiogram (EKG) och blodprover för att mäta elektrolyter (t.ex. kalcium, magnesium, kalium) före den första dosen av BESPONSA och sen upprepa dessa tester under behandlingen.
A stem cell transplant is a procedure to transplant another person's stem cells (cells which develop into new blood cells) into your bloodstream.
En stamcellstransplantation innebär att man transplanterar in stamceller (celler som utvecklas till nya blodkroppar) från en annan person i ditt blod.
Dasatinib was the most commonly received TKI (42 patients) followed by imatinib (24 patients).
Dasatinib var den TKI som flest patienter (42 patienter) fått tidigare, följd av imatinib (24 patienter).
b For patients who achieve a CR/CRi, and/or to allow for recovery from toxicity, the cycle length may be extended up to 28 days (i.e. 7-day treatment-free interval starting on Day 21).
För patienter som uppnår CR/CRi, och/eller för att medge återhämtning från toxicitet, kan cykeln förlängas till högst 28 dagar (dvs. 7 dagars behandlingsfritt intervall med start dag 21).
A total of 276 (85%) patients had Ph- ALL.
Totalt 276 patienter (85 %) hade Ph
BESPONSA has moderate influence on the ability to drive and use machines.
BESPONSA har måttlig effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Analysis was based on the ITT population with patients without remission being given a duration of zero and considered an event.
Analysen baserades på ITT-populationen där patienter utan remission fick varaktigheten noll och bedömdes som en händelse.
Patients should be monitored for increases in amylase and lipase.
Patienten ska övervakas avseende ökningar av amylas- och lipasvärden.
For patients who proceed to HSCT, liver tests should be monitored closely during the first month post-HSCT, then less frequently thereafter, according to standard medical practice.
För patienter som ska genomgå HSCT ska leverprover tas oftare under den första månaden efter HSCT, därefter mindre ofta, i enlighet med gällande medicinsk praxis.
BESPONSA significantly increased the risk of VOD/SOS above that of standard chemotherapy regimens in this patient population.
BESPONSA ökade signifikant risken för VOD/SOS mer än standardkemoterapi i denna patientpopulation.
In the clinical study, the sensitivity of some local tests was lower than the central laboratory test.
Vissa lokala tester som användes i den kliniska studien var mindre känsliga än centrallaboratoriets test.
Therefore, caution is recommended when driving or operating machines.
Försiktighet rekommenderas därför vid framförande av fordon eller användning av maskiner.
≥ 7 days
≥ 7 dagar
Table 6 shows the efficacy results from this study.
I tabell 6 visas effektresultaten i denna studie.
There are no data on the presence of inotuzumab ozogamicin or its metabolites in human milk, the effects on the breast-fed child, or the effects on milk production.
Det finns inga data om huruvida inotuzumab ozogamicin eller dess metaboliter utsöndras i bröstmjölk, dess effekter på barnet som ammas, eller dess effekter på mjölkproduktionen.
BESPONSA acts by attaching to cells with a protein called CD22.
BESPONSA verkar genom att fästa sig på celler som har ett protein kallat CD22.
Following administration of multiple doses, a 5.3 times accumulation of inotuzumab ozogamicin was observed between Cycles 1 and 4.
Efter administrering av flera doser observerades en 5,3-faldig ackumulering av inotuzumab ozogamicin mellan cykel 1 och 4.
If a 25% decrease in the total dose followed by a decrease to 2 doses per cycle is not tolerated, then permanently discontinue treatment.
Om en 25-procentig minskning av den totala dosen följt av minskning till 2 doser per cykel inte kan tolereras ska behandlingen sättas ut permanent.
Before your treatment with BESPONSA, you will be given other medicines (pre-medications) to help reduce infusion reactions and other possible side effects.
Innan behandlingen med BESPONSA kommer du att få andra läkemedel (premedicinering) för att minska infusionsreaktioner och andra möjliga biverkningar.
Medicines given before treatment with BESPONSA
Läkemedel som ges före behandlingen med BESPONSA
Decreased appetite (12%)
Nedsatt aptit (12 %)
During treatment, especially in the first few days after starting treatment, your white blood cell count may be severely lowered (neutropenia), which may be accompanied by fever (febrile neutropenia).
Under behandlingen, särskilt de allra första dagarna efter behandlingsstarten, kan antalet vita blodkroppar sjunka kraftigt (neutropeni), vilket kan åtföljas av feber (febril neutropeni).
No patients with relapsed or refractory ALL who were treated with BESPONSA in clinical trials had undergone HSCT within the previous 4 months.
Inga patienter med recidiverande eller refraktär ALL som behandlades med BESPONSA i kliniska prövningar hade genomgått HSCT under de senaste 4 månaderna.
Preferred terms were retrieved by applying the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) version 19.1.
Rekommenderade termer har hämtats från Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
> 28 days
> 28 dagar
No formal clinical drug interaction studies have been performed (see section 5.2).
Inga formella kliniska studier av läkemedelsinteraktioner har utförts (se avsnitt 5.2).
Abbreviation: ANC=absolute neutrophil count.
Förkortning: ANC=absolut neutrofiltal.
Of the 326 patients (ITT population), 253 patients had samples that were evaluable for CD22 testing by both local and central laboratory.
Av de 326 patienterna (ITT-population) hade 253 patienter prover som var utvärderingsbara för CD22testning på både lokala laboratorier och centrallaboratoriet.
The effects of BESPONSA in pregnant women are not known, but based on its mechanism of action BESPONSA may harm your unborn baby.
Effekten av BESPONSA hos gravida kvinnor är inte känd men med tanke på dess verkningssätt skulle BESPONSA kunna skada ett ofött barn.
If severe VOD/SOS occurs, the patient should be treated according to standard medical practice.
Om svår VOD/SOS utvecklas ska patienten behandlas i enlighet med gällande medicinsk praxis.
This risk was most marked in patients who underwent subsequent HSCT.
Risken var störst hos patienter som sedan genomgick HSCT.
≥ 14 days
≥ 14 dagar
BESPONSA improved OS versus Investigator's choice of chemotherapy for all stratification factors including duration of first remission ≥12 months, Salvage 1 status, and age at randomisation <55 years.
BESPONSA förbättrade OS jämfört med prövarens val av kemoterapi för alla stratifieringsfaktorer, inklusive varaktighet för första remission ≥ 12 månader, status för första sviktterapi och ålder vid randomisering < 55 år.
The median time from HSCT to onset of VOD/SOS was 15 days (range: 3-57 days).
Mediantiden från HSCT till VOD/SOS-debut var 15 dagar (intervall: 3-57 dagar).
If the dose is reduced due to BESPONSA-related toxicity, the dose should not be re-escalated.
Om dosen sänks på grund av en biverkning av BESPONSA bör den inte höjas igen.
Patients should be monitored for signs and symptoms of TLS and treated according to standard medical practice.
Patienten ska övervakas avseende tecken och symtom på TLS och behandlas i enlighet med gällande medicinsk praxis.
Interrupt the infusion and institute appropriate medical management.
Avbryt infusionen och inled lämplig medicinsk behandling.
• Excess of uric acid in the blood
• överskott av urinsyra i blodet
Of 93 screened patients, 72 patients were assigned to study drug and treated with BESPONSA.
Av de 93 patienter som screenades tilldelades 72 patienter studieläkemedlet och fick behandling med BESPONSA.
Overdoses may result in adverse reactions that are consistent with the reactions observed at the recommended therapeutic dose (see section 4.8).
Överdoser kan leda till biverkningar som stämmer överens med de reaktioner som observerats vid den rekommenderade terapeutiska dosen (se avsnitt 4.8).
White to off-white, lyophilised cake or powder.
Vit till benvit frystorkad kaka eller pulver.
The reconstituted solution must be clear to slightly cloudy, colourless, and essentially free of visible foreign matter.
Den färdigberedda lösningen måste vara klar till lätt grumlig, färglös och fri från främmande partiklar.
BESPONSA must not be used during pregnancy unless the potential benefit to the mother outweighs the potential risks to the foetus.
BESPONSA får inte användas under graviditet om inte den möjliga nyttan för modern överväger de möjliga riskerna för fostret.
Tell your doctor, pharmacist or nurse immediately if you became pregnant during the period of treatment with BESPONSA and for up to 8 months after finishing treatment.
Tala omedelbart om för läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska om du blir gravid under tiden du behandlas med BESPONSA och upp till 8 månader efter avslutad behandling.
• are allergic to inotuzumab ozogamicin or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
• är allergisk mot inotuzumab ozogamicin eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6)
If these patients do proceed to HSCT, signs and symptoms of VOD/SOS should be monitored closely (see section 4.2).
Om dessa patienter går vidare till HSCT ska tecken och symtom på VOD/SOS övervakas noggrant (se avsnitt 4.2).
Like all medicines, this medicine can cause side effects, although not everybody gets them.
Liksom alla läkemedel kan detta läkemedel orsaka biverkningar, men alla användare behöver inte få dem. Vissa biverkningar kan vara allvarliga.
The secondary endpoints included MRD negativity, duration of remission (DoR), HSCT rate, and progression-free survival (PFS).
Sekundära effektmått var MRD-negativitet, remissionens varaktighet (DoR), HSCT-frekvens samt progressionsfri överlevnad (PFS).
These may include corticosteroids (e.g., dexamethasone), antipyretics (medicines to reduce fever), and antihistamines (medicines to reduce allergic reactions).
Det kan vara kortikosteroider (kortison t.ex. dexametason), febernedsättande medel och antihistaminer (läkemedel för att minska allergiska reaktioner).
• Your doctor will decide on the correct dose.
• Läkaren bestämmer korrekt dos för dig.
Dosing regimen for Cycle 1 All patients:
Doseringsregim för cykel 1 Alla patienter:
MedDRA System organ class Very common
Organsystem enligt MedDRA Mycket vanliga