natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Kuvan have been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdspersonal och patienter ska iaktta för säker och effektiv användning av Kuvan har tagits med i produktresumén och bipacksedeln.
The full EPAR for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
EPAR för Kuvan finns i sin helhet på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
What are the risks associated with Kuvan?
Vilka är riskerna med Kuvan?
Patients with PKU have defective versions of the enzyme, and patients with BH4 deficiency have low levels of BH4, a ‘cofactor' that this enzyme needs to work properly.
Patienter med PKU har defekta versioner av enzymet och patienter med BH4-brist har låga nivåer av BH4, en ”kofaktor” som detta enzym behöver för att fungera korrekt.
A satisfactory response is defined as a reduction in blood phenylalanine levels of at least 30% or to a level determined by the doctor.
Tillfredsställande behandlingssvar definieras som en sänkning av nivåerna av fenylalanin i blodet med minst 30 procent eller till en nivå som fastställs av läkaren.
The most common side effects with Kuvan (seen in more than 1 patient in 10) are headache and rhinorrhoea (runny nose).
De vanligaste biverkningarna som orsakas av Kuvan (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är huvudvärk och rinorré (rinnande näsa).
Kuvan sapropterin dihydrochloride
Kuvan sapropterindihydroklorid
The active substance in Kuvan, sapropterin dihydrochloride, is a synthetic copy of BH4.
Den aktiva substansen i Kuvan, sapropterindihydroklorid, är en syntetisk kopia av BH4.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Sammanfattningen av ställningstagandet om Kuvan från kommittén för särläkemedel finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
In PKU, it works by enhancing the activity of the defective enzyme, while in BH4 deficiency it replaces the missing cofactor.
Vid PKU verkar den genom att förstärka det defekta enzymets aktivitet och vid BH4-brist ersätter det den saknade kofaktorn.
In these studies, patients showed an improvement in blood phenylalanine levels and other markers of the disease when they were taking the medicine.
I studierna visade patienterna en förbättring av nivåerna av fenylalanin i blodet och andra markörer för sjukdomen när de tog läkemedlet.
It is important that patients continue with a diet low in phenylalanine and protein when taking Kuvan, and intake of phenylalanine and protein must be monitored and adjusted to make sure that blood phenylalanine levels and nutritional balance are controlled.
Det är viktigt att patienterna fortsätter med en kost med låga halter av fenylalalin och protein när de tar Kuvan, och intaget av fenylalanin och protein måste övervakas och justeras så att nivåerna av fenylalanin och näringsbalansen kontrolleras.
Kuvan was more effective than placebo at reducing blood phenylalanine levels in patients with PKU, achieving a reduction of 236 micromoles per litre after 6 weeks compared with an increase of 3 micromoles per litre seen with placebo.
Kuvan var effektivare än placebo för att minska fenylalaninnivåerna i blodet hos patienter med PKU och gav en minskning med 236 mikromol per liter efter sex veckor, jämfört med en ökning med 3 mikromol per liter som observerades med placebo.
Two other studies in 101 patients looked at how effective Kuvan was at allowing the patients to consume foods containing phenylalanine while keeping blood phenylalanine at target levels (i.e. phenylalanine tolerance).
I två andra studier på 101 patienter undersöktes Kuvans effekt när det gäller att göra så att patienterna kan inta föda innehållande fenylalanin och samtidigt hålla fenylalaninet i blodet på målnivåerna (dvs. fenylalanin-tolerans).
Kuvan contains the active substance sapropterin dihydrochloride.
Kuvan innehåller den aktiva substansen sapropterindihydroklorid.
Kuvan can only be obtained with a prescription and treatment must be started and supervised by a doctor who has experience in treating PKU and BH4 deficiency.
Kuvan är receptbelagt och behandling ska inledas och övervakas av läkare med erfarenhet av att behandla PKU och BH4-brist.
These actions help restore the ability of the enzyme to convert phenylalanine into tyrosine, thereby reducing phenylalanine levels in the blood.
Detta bidrar till att återställa enzymets förmåga att omvandla fenylalanin till tyrosin och därigenom sänka nivåerna av fenylalanin i blodet.
When Kuvan plus diet restriction was compared with diet restriction alone, the average daily phenylalanine intake that was tolerated after 26 weeks was 81 mg/kg in the Kuvan group and 50 mg/kg in the group on diet restriction alone.
När Kuvan plus kostrestriktion jämfördes med endast kostrestriktion var det genomsnittliga intaget av fenylalanin som tolererades efter 26 veckor 81 mg/kg i Kuvan-gruppen och 50 mg/kg i gruppen med enbart kostrestriktion.
The dose is then adjusted depending on blood levels of amino acids including phenylalanine.
Dosen anpassas sedan efter nivåerna av aminosyror i blodet, däribland fenylalanin.
In PKU treatment, a main study compared the reductions in blood phenylalanine in 88 patients treated with either Kuvan or placebo (a dummy treatment).
Vid behandling av PKU jämfördes minskningarna av fenylalaninnivån i blodet i en huvudstudie på 88 patienter som behandlades med antingen Kuvan eller placebo (overksam behandling).
In addition Kuvan allowed patients with PKU who were not on a restricted diet to increase their daily phenylalanine intake by 17.5 mg per kg body weight after 10 weeks compared with 3.3 mg/kg with placebo.
Dessutom gjorde Kuvan att patienter med PKU som inte hade några kostrestriktioner kunde öka sitt dagliga intag av fenylalanin med 17,5 mg per kg kroppsvikt efter tio veckor, jämfört med 3,3 mg/kg med placebo.
Because the number of patients with conditions leading to high phenylalanine levels is low, the conditions are considered ‘rare', and Kuvan was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 8 June 2004.
Eftersom antalet patienter med tillstånd som leder till höga nivåer av fenylalanin i blodet är litet betraktas tillstånden som sällsynta och Kuvan klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) den 8 juni 2004.
For the full list of all side effects and restrictions with Kuvan, see the package leaflet.
En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Kuvan finns i bipacksedeln.
The high levels of phenylalanine in the blood are due to a problem with the breakdown of phenylalanine through the enzyme ‘phenylalanine hydroxylase'.
De höga nivåerna av fenylalanin i blodet beror på problem med att bryta ner fenylalanin med hjälp av enzymet fenylalaninhydroxylas.
How is Kuvan used?
Hur används Kuvan?
Kuvan is a medicine that is used to treat high blood levels of phenylalanine in adults and children of all ages with the genetic disorders phenylketonuria (PKU) or tetrahydrobiopterin (BH4) deficiency.
Kuvan är ett läkemedel som används för att behandla höga nivåer av fenylalanin i blodet hos patienter med den genetiska störningen fenylketonuri (PKU) eller tetrahydrobiopterinbrist (BH4-brist).
For more information about treatment with Kuvan, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Mer information om behandling med Kuvan finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR).
How does Kuvan work?
Hur verkar Kuvan?
Patients with these disorders cannot process the amino acid phenylalanine from dietary protein, and as a result the amino acid builds up in the blood to abnormally high levels, causing problems in the nervous system.
Det leder till att onormalt höga nivåer av aminosyran ansamlas i blodet, vilket orsakar problem i nervsystemet.
For practical information about using Kuvan, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
Praktisk information om hur Kuvan ska användas finns i bipacksedeln.
Serious side effects occur in more than 1 in 2 patients.
Allvarliga biverkningar inträffar hos fler än 1 av 2 patienter.
Further information on Yescarta can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Mer information om Yescarta finns på EMA:s webbplats ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
The company must also carry out a study to obtain more information on the long term safety of Yescarta.
Företaget måste också genomföra en studie för att ta fram mer information om den långsiktiga säkerheten av Yescarta.
Yescarta is a medicine for treating two types of blood cancer:
Yescarta är ett läkemedel för behandling av två typer av blodcancer:
Yescarta (axicabtagene ciloleucel)
Yescarta (axikabtagenciloleucel)
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Yescarta?
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Yescarta?
Other information about Yescarta
Mer information om Yescarta
The European Medicines Agency therefore decided that Yescarta's benefits are greater than its risks and it can be authorised for use in the EU.
Europeiska läkemedelsmyndigheten fann därför att fördelarna med Yescarta är större än riskerna och att Yescarta skulle godkännas för försäljning i EU.
What benefits of Yescarta have been shown in studies?
Vilka fördelar med Yescarta har visats i studierna?
Why is Yescarta authorised in the EU?
Varför är Yescarta godkänt i EU?
What is Yescarta and what is it used for?
Vad är Yescarta och vad används det för?
The most common serious side effects are cytokine release syndrome (a potentially life-threatening condition that can cause fever, vomiting, shortness of breath, pain and low blood pressure), encephalopathy (a brain disorder caused associated with headache, somnolence and mental confusion) and infections.
De vanligaste allvarliga biverkningarna är cytokinfrisättningssyndrom (en potentiellt livshotande sjukdom som kan ge feber, kräkning, andfåddhet, smärta och lågt blodtryck), encefalopati (en hjärnsjukdom som förknippas med huvudvärk, sömnighet och förvirring) samt infektioner.
The blood cancers that Yescarta is used to treat are rare, and Yescarta was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) for DLBCL on 16 December 2014 and for PMBCL on 9 October 2015.
De blodcancerformer som Yescarta används för att behandla är sällsynta och Yescarta klassificerades som särläkemedel (ett läkemedel som används vid sällsynta sjukdomar) för DLBCL den 16 december 2014 och för PMBCL den 9 oktober 2015.
The number of patients who were cleared of the cancer or had at least a partial response was higher than in patients receiving standard care.
Antalet patienter hos vilka cancern eliminerades eller som uppvisade åtminstone ett delvis svar var högre än hos patienter som fick standardvård.
These results were better than those from studies of patients receiving standard cancer treatments, where around 7% of patients had a complete response and around 26% had at least a partial response.
Dessa resultat var bättre än de från studier på patienter som fick standardbehandlingar mot cancer, där cirka 7 procent av patienterna fick ett fullständigt svar och cirka 26 procent fick åtminstone ett delvist svar.
Of the patients who joined the study, 47% had a complete response (which means they had no signs of the cancer left) and 66% had at least a partial response after treatment with Yescarta.
Av de patienter som gick med i studien fick 47 procent ett fullständigt svar (vilket betyder att de inte längre hade några tecken på cancer), medan 66 procent fick åtminstone ett delvist svar efter behandling med Yescarta.
Side effects reported with Yescarta are carefully evaluated and any necessary action taken to protect patients.
Biverkningar som har rapporterats för Yescarta utvärderas noggrant och nödvändiga åtgärder för att skydda patienter vidtas.
An overview of Yescarta and why it is authorised in the EU
Sammanfattning av Yescarta och varför det är godkänt inom EU
For more information about using Yescarta, see the package leaflet or contact your doctor or pharmacist.
För att få mer information om hur du använder Yescarta, läs bipacksedeln eller tala med läkare eller apotekspersonal.
It is given as a single infusion (drip) into a vein and must only be given to the patient whose cells were used to make it. Before having Yescarta, the patient should have a short course of chemotherapy to clear away their existing white blood cells, and just before the infusion they are given paracetamol and an antihistamine medicine to reduce the risk of reactions to the infusion.
Det ges som en engångsinfusion (dropp) i en ven och får bara ges till den patient vars blodkroppar användes för att tillverka det. Innan patienterna får Yescarta ska de få en kort behandling med kemoterapi så att deras befintliga vita blodkroppar elimineras, och strax före infusionen får de paracetamol och ett antihistaminläkemedel för att minska risken för reaktioner mot infusionen.
A main study of 111 patients with DLBCL and PMBCL that was not responding to previous treatment or had returned showed that Yescarta is effective at clearing the cancer in many patients.
En huvudstudie på 111 patienter med DLBCL och PMBCL som inte svarade på tidigare behandling eller hade återkommit visade att Yescarta är effektivt när det gäller att eliminera cancern hos många patienter.
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Yescarta have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Rekommendationer och försiktighetsåtgärder som hälso- och sjukvårdspersonal och patienter ska iaktta för säker och effektiv användning av Yescarta har också tagits med i produktresumén och bipacksedeln.
Yescarta is for adult patients whose blood cancer has returned or has stopped responding to previous treatment.
Yescarta är avsett för vuxna patienter vars blodcancer har återkommit eller slutat svara på tidigare behandling.
Yescarta is a type of advanced therapy medicine called a ‘gene therapy product'.
Yescarta är en typ av läkemedel för avancerad terapi som kallas ”genterapiprodukt”.
As for all medicines, data on the use of Yescarta are continuously monitored.
Liksom för alla läkemedel övervakas de vetenskapliga uppgifterna för läkemedlet kontinuerligt.
• primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL).
• primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom (PMBCL).
When Yescarta is given to the patient, the modified T cells attach to and kill cancer cells, thereby helping to clear the cancer from the body.
När Yescarta ges till patienten binder de modifierade T-cellerna till cancerceller och dödar dem, vilket bidrar till att eliminera cancern från kroppen.
• diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL);
• diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL),
A main study showed that Yescarta is effective at clearing the cancer in many patients with DLBCL and PMBCL that was not responding to previous treatment or had returned.
En huvudstudie visade att Yescarta är effektivt när det gäller att eliminera cancern hos många patienter med DLBCL och PMBCL som inte svarade på tidigare behandling eller hade återkommit.
Yescarta contains the patient's own T cells (a type of white blood cell) that have been modified genetically in the laboratory so that they make a protein called chimeric antigen receptor (CAR).
Yescarta innehåller patientens egna T-celler (en typ av vita blodkroppar) som har genmodifierats i laboratoriet så att de framställer ett protein som kallas chimär antigenreceptor (CAR).
Yescarta contains the active substance axicabtagene ciloleucel (consisting of genetically modified white blood cells).
Yescarta innehåller den aktiva substansen axikabtagenciloleucel (bestående av genetiskt modifierade vita blodkroppar).
The company that markets Yescarta must ensure that hospitals where Yescarta is given have appropriate expertise, facilities and training.
Företaget som marknadsför Yescarta måste säkerställa att lämplig expertis, utrustning och utbildning finns på de sjukhus där Yescarta ges.
A medicine called tocilizumab and emergency equipment must be available in case the patient has a potentially serious side effect called cytokine release syndrome (see risks section below).
Läkemedlet tocilizumab och akututrustning måste vara tillgängliga för det fall att patienten får en potentiellt allvarlig biverkning som kallas cytokinfrisättningssyndrom (se avsnittet om risker nedan).
What are the risks associated with Yescarta?
Vilka är riskerna med Yescarta?
For the full list of side effects and restrictions with Yescarta, see the package leaflet.
En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Yescarta finns i bipacksedeln.
Yescarta is prepared using the patient's own white blood cells which are extracted from the blood and genetically modified in the laboratory.
Yescarta tillverkas med hjälp av patientens egna vita blodkroppar som utvinns ur blodet och modifieras genetiskt i laboratoriet.
How is Yescarta used?
Hur används Yescarta?
Serious side effects, particularly cytokine release syndrome, can occur; however these are manageable if appropriate measures are in place (see below).
Dessa kan dock hanteras om lämpliga åtgärder införs (se nedan).
How does Yescarta work?
Hur verkar Yescarta?
Two other studies have shown similar results.
Två andra studier har visat liknande resultat.
It is important to take the dose as close to every 6 hours as possible.
Det är viktigt att ta dosen så nära var 6:e timme som möjligt.
Not applicable.
Ej tillämpbart.
Do not use after the expiry date which is stated on the label.
Används före utgångsdatum som anges på etiketten.
No interaction studies have been performed
Inga interaktionsstudier har utförts.
The mixed disulfide is then exported from the lysosomes by an intact lysine transport system.
Denna blandade disulfid transporteras sedan ut ur lysosomerna via ett intakt lysintransportsystem.
However, growth velocity did not increase enough to allow patients to catch up the normal for their age.
Emellertid ökade inte tillväxthastigheten tillräckligt för att patienterna skulle komma ikapp normalkurvorna för sin egen ålder.
Patients on dialysis or post-transplantation:
Patienter som dialyseras eller är transplanterade:
Please consult your doctor if you plan to become pregnant.
Ta kontakt med din läkare om du planerar att bli gravid.
However, acidic drinks, e.g. orange juice, should generally be avoided as the powder tends not to mix well and may precipitate out.
Emellertid bör sura drycker, t ex apelsin juice, i allmänhet undvikas eftersom pulvret tenderar att inte blandas så bra och kan falla ut.
Date of first authorisation: 23 June 1997.
Datum för första godkännande: 23 juni 1997.
CYSTAGON should be taken 4 times a day, every 6 hours, preferably just after or with food.
CYSTAGON ska tas 4 gånger per dag, var 6:e timme, helst direkt efter eller tillsammans med föda.
Date of latest renewal: 23 June 2007.
Datum för senaste förnyelse: 23 juni 2007.
In all studies, patient response was better when treatment was started at an early age with good renal function.
I alla studier var patientsvaret bättre då behandlingen insatts vid späd ålder och vid god njurfunktion.
Approximately 35% of patients can be expected to experience adverse reactions.
Biverkningar kan förväntas uppträda hos ungefär 35 % av patienterna.
Experience suggests that foods such as milk, potatoes and other starch based products seem to be appropriate for mixing with the powder.
Erfarenheten har visat att mat såsom mjölk, potatis och andra stärkelsebaserade produkter verkar vara mest lämpade att blanda pulvret med.
It is important to take or give these supplements exactly as instructed.
Det är viktigt att dessa tillskott intages exakt enligt instruktionerna.
Using CYSTAGON with food and drink
Intag av CYSTAGON med mat och dryck:
A closer monitoring of the leucocyte cystine levels is recommended in these patients.
En noggrann övervakning av leukocytcystinnivåer rekommenderas hos dessa patienter.
Indomethacin and CYSTAGON have been used simultaneously in some patients.
Indometacin och CYSTAGON har använts samtidigt hos vissa patienter.
You should not use CYSTAGON if you are pregnant.
Du skall inte använda CYSTAGON om du är gravid.
However if it is within two hours of the next dose, skip the missed dose and go back to the regular dosing schedule.
Om mindre än två timmar återstår till nästa dos så hoppa över den missade dosen och återgå till vanliga medicintider.
Like all medicines, CYSTAGON can cause side effects, although not everybody gets them.
Liksom alla läkemedel kan CYSTAGON orsaka biverkningar men alla användare behöver inte få dem.
No information is available for patients with severe renal insufficiency.
Inga data finns tillgängliga beträffande patienter med svår njurinsufficiens.
Patients on treatment maintained growth as compared to untreated patients.
De behandlade patienterna bibehöll längdtillväxten jämfört med obehandlade patienter.
If a dose of medicine is missed, it should be taken as soon as possible.
Om en dos av läkemedlet missas, ska läkemedlet tas så snart som möjligt.
Digestive tolerance of cysteamine is improved when the medicinal product is taken just after or with food.
Digestionstoleransen av cysteamin förbättras när den medicinska produkten tas strax efter eller tillsammans med föda.
Do not take a double dose to make up for a forgotten dose.
Tag inte en dubbel dos för att kompensera för en missad dos.
Since some of these side effects are serious, ask your or your child's doctor to explain their warning signs.
Eftersom vissa av ovannämnda biverkningar är allvarliga bör man be sin egen eller barnets läkare att förklara eventuella varningssignaler.
Patients with hepatic insufficiency: Dose adjustment is not normally required; however, leucocyte cystine levels should be monitored.
Patienter med leverinsufficiens: Dosjustering är normalt inte nödvändig; emellertid bör leukocytcystinnivåerna övervakas.
Renal tubular function was not affected by treatment.
Njurarnas tubulära funktioner påverkades inte av behandlingen.
Consult the doctor for complete directions.
Fråga behandlande läkare om fullständiga instruktioner.
Very common: Anorexia
Mycket vanlig: Anorexi
Therefore, CYSTAGON should not be used during pregnancy, particularly during the first trimester, unless clearly necessary.
Därför bör CYSTAGON inte användas under graviditet, speciellt inte under första trimestern, om det inte är absolut nödvändigt.
Intact CYSTAGON hard capsules should not be administered to children under the age of approximately 6 years due to risk of aspiration (see section 4.2).
Odelade CYSTAGON hårda kapslar skall inte ges till barn under cirka 6 års ålder på grund av aspirationsrisken (se avsnitt 4.2).
Do not use CYSTAGON - if you -or your child- are allergic (hypersensitive) to cysteamine bitartrate or penicillamine or any of the other ingredients of Cystagon.
Använd inte CYSTAGON: - om du -eller ditt barn- är allergisk (överkänslig) mot cysteaminbitartrat eller penicillamin eller något av övriga innehållsämnen i CYSTAGON.
Starting doses should be 1/4 to 1/6 of the expected maintenance dose, increased gradually over 46 weeks to avoid intolerance.
Startdosen bör vara 1/4 - 1/6 av beräknad underhållsdos och gradvis ökas under 4 - 6 veckor för att undvika intolerans.
Do not add to acidic drinks e.g. orange juice.
Blanda inte med sura drycker t ex apelsinjuice.
No carcinogenic studies have been conducted with CYSTAGON.
Inga karcinogenstudier har genomförts med CYSTAGON.
In cases where histopathological examination of the skin was performed, the results suggested angioendotheliomatosis.
I fall där man utfört histopatologisk undersökning av huden, gav resultaten en antydan till angioendoteliomatos.