natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In individual monkeys, severe thrombocytopenia was noted in the 9 month study of drug treated groups at clinically relevant exposures and has also been observed in clinical studies.
Hos individuella apor konstaterades allvarlig trombocytopeni i 9-månadersstudien av läkemedelsbehandlande grupper vid kliniskt relevanta exponeringar och det har även observerats i kliniska studier.
a Baseline values for treatment-naïve group were taken from the open-label study CS7 and baseline for
a Baslinjevärden för behandlingsnaiv grupp togs från den öppna studien CS7 och baslinjevärden för
Treatment should be initiated by and remain under the supervision of a physician experienced in the treatment of patients with FCS.
Behandling ska initieras, och övervakas av en läkare med erfarenhet av behandling av patienter med FCS.
Most patients receiving volanesorsen experienced a clinically significant reduction in triglycerides.
De flesta patienter som fick volanesorsen uppvisade en kliniskt signifikant minskning av triglycerider.
For discontinued patients, a haematologist should be consulted prior to resuming treatment.
För patienter som avbrutit behandlingen ska en specialist inom hematologi konsulteras innan behandling återupptas.
No clinical drug interaction studies have been conducted.
Inga interaktionsstudier har utförts.
Each ml contains 200 mg volanesorsen sodium, equivalent to 190 mg volanesorsen.
Varje ml innehåller 200 mg volanesorsennatrium, motsvarande 190 mg volanesorsen.
Following subcutaneous injection, peak plasma concentrations of volanesorsen are typically reached in 2 to 4 hours.
Efter subkutan injektion uppnås högsta plasmakoncentrationer av volanesorsen normalt inom 2 till 4 timmar.
Immunogenicity and inflammation
Immungenicitet och inflammation
Volanesorsen had no effect on fertility in mice.
Volanesorsen hade ingen effekt på fertilitet hos möss.
Stomach - Stomach area as shown, except for 2 inches around the belly button.
Magen - Området enligt illustrationen, förutom 5 cm runt naveln.
The selective binding of volanesorsen to the apoC-III messenger ribonucleic acid (mRNA) within the 3′ untranslated region at base position 489-508 causes the degradation of the mRNA.
Den selektiva bindningen av volanesorsen till apoC-III budbärar-RNA (mRNA) inom det 3′ otolkade området vid basposition 489-508 orsakar nedbrytning av mRNA-molekylen.
The absolute bioavailability of volanesorsen following a single subcutaneous administration is approximately 80% (most likely higher because an AUC of 0 to 24 hours was used and volanesorsen has a half-life of >2 weeks).
Den absoluta biotillgängligheten för volanesorsen efter en subkutan engångsdos är cirka 80 % (sannolikt högre eftersom AUC för 0 till 24 timmar användes och volanesorsen har en halveringstid på > 2 veckor).
- you have a condition called thrombocytopenia, which means that you have a very low number of platelets in your blood (less than 140 x 109/L).
- om du har trombocytopeni, vilket innebär att du har ett mycket lågt antal blodplättar (mindre än 140 x 109/l).
Careful monitoring for thrombocytopenia is important during treatment with this medicinal product in patients with FCS (see section 4.2).
Noggrann kontroll med avseende på trombocytopeni är viktig under behandling med detta läkemedel hos patienter med FCS (se avsnitt 4.2).
APPROACH study in patients with FCS
APPROACH-studie med patienter med FCS
No evidence of altered safety profile or clinical response was associated with presence of anti-drug antibodies.
Inga tecken på förändrad säkerhetsprofil eller förändrad behandlingsrespons associerades med förekomst av antikroppar mot läkemedlet.
In the case of a positive assessment, a broader assessment of renal function, including serum creatinine and a 24-hour collection to quantify the proteinuria and assess creatinine clearance, should be performed.
Om resultatet är positivt ska en bredare utvärdering av njurfunktionen, inklusive serumkreatinin och en 24-timmars urinsamling för att kvantifiera proteinurin och bedöma kreatininclearance, utföras.
What you need to know before you use Waylivra Do not use Waylivra if:
Vad du behöver veta innan du använder Waylivra Använd inte Waylivra:
Table 6: Summary of Fasting Triglycerides (Mean (SD, SEM), mg/dL) Over Time in Study CS7
Tabell 6: Sammanfattning av triglycerider vid fastande (genomsnitt [SD, SEM], mg/dl) över tiden i studie CS7
Injecting the solution with the air bubble is harmless.
Det är ofarligt att injicera lösningen med luftbubblan.
If the expiry date on the syringe label has passed during the 6 week period at room temperature, the syringe should not be used and should be discarded.
Om utgångsdatumet på sprutans etikett har passerat under 6-veckorsperioden i rumstemperatur ska sprutan inte användas och ska kastas.
Storage Storage information
Förvaring Förvaringsinformation
Patients must be reminded to read the patient leaflet and the patient/carer guide.
Patienter ska påminnas om att läsa bipackseden och guiden till patient/vårdare.
Following subcutaneous administration, terminal elimination half-life is approximately 2 to 5 weeks.
Efter subkutan administrering är halveringstiden cirka 2 till 5 veckor.
Treatment should also be discontinued for any clinical symptoms or signs of renal impairment pending the previous confirmatory assessments.
Behandling ska också avbrytas vid kliniska symtom eller tecken på nedsatt njurfunktion i väntan på de tidigare bekräftande utvärderingarna.
o Platelet monitoring recommendations including dosage adjustment recommendations, both before and during treatment.
o Rekommendationer avseende kontroll av trombocytnivån inklusive dosjusteringsrekommendationer, både före och under behandling.
Prior to launch of Waylivra in each Member State, the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational programme, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority.
Före lansering av Waylivra i respektive medlemsstat måste innehavaren av godkännandet för försäljning komma överens med nationell behörig myndighet om innehållet och utformningen av utbildningsprogrammet, inklusive kommunikationsmedier, distributionssätt och andra aspekter av programmet.
You or your caregiver will be trained on how to use Waylivra according to the instructions in this leaflet.
Du eller din vårdgivare kommer att visas hur man använder Waylivra enligt bruksanvisningen i denna bipacksedel.
Compliance with diet and alcohol restriction was reinforced through periodic counselling sessions during the study.
Följsamhet med kostbegränsningar och restriktiv alkoholkonsumtion förstärktes genom regelbunden rådgivning under studien.
Treatment should be discontinued if there is a single increase in ALT or AST > 8 x ULN, or an increase > 5 x ULN, which persists for ≥ 2 weeks, or lesser increases in ALT or AST that are associated with total bilirubin > 2 x ULN or INR > 1.5.
Behandling ska avbrytas om det förekommer en enstaka ökning av ASAT eller ALAT på >8 x ULN, en ökning på >5 x ULN som kvarstår i ≥2 veckor eller mindre ökningar av ASAT eller ALAT som förknippas med totalt bilirubin på >2 x ULN eller INR > 1,5.
Prior to initiating Waylivra, secondary causes of hypertriglyceridemia (e.g. uncontrolled diabetes, hypothyroidism) should be excluded or appropriately addressed.
Innan behandling med Waylivra påbörjas ska sekundära orsaker till hypertriglyceridemi (t.ex. okontrollerad diabetes och hypotyreos) uteslutas eller behandlas på lämpligt sätt.
It is preferable to avoid the use of Waylivra during pregnancy.
Användning av Waylivra under graviditet ska helst undvikas.
The MAH shall ensure that in each Member State where Waylivra is marketed, all healthcare professionals, patients and carers who are expected to prescribe, dispense and use Waylivra have access to/are provided with the following educational package:
I alla medlemsstater där Waylivra marknadsförs ska innehavaren av godkännandet för försäljning säkerställa att all hälso- och sjukvårdspersonal och alla patienter och vårdgivivare som förväntas förskriva, dispensera och använda Waylivra har tillgång till/förses med följande utbildningpaket:
Thirteen of these patients had dose adjustment/pause on the study.
13 av dessa patienter fick dosen justerad/gjorde behandlingsuppehåll under studien.
Following 3 months, dose frequency should be reduced to 285 mg every 2 weeks.
Efter 3 månader ska dosfrekvensen reduceras till 285 mg varannan vecka.
Treatment and monitoring should be adjusted according to laboratory values in line with Table 1.
Behandling och kontroll av trombocytnivåer ska anpassas efter laboratorievärden enligt tabell 1.
Injection with cold liquid may cause injection site reactions such as pain, redness, or swelling.
Injektion av kall vätska kan orsaka reaktioner vid injektionsstället, t.ex. smärta, rodnad eller svullnad.
Volanesorsen has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Volanesorsen har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Together with a controlled low-fat diet, Waylivra helps to lower the levels of triglycerides in your blood.
Tillsammans med en kontrollerad lågfettkost hjälper Waylivra till att sänka triglyceridnivåerna i ditt blod.
May be kept at room temperature for up to 6 weeks.
Kan förvaras vid rumstemperatur i upp till 6 veckor.
Do not administer intramuscularly or intravenously.
Får inte administreras intramuskulärt eller intravenöst.
Nineteen of the 33 patients in the volanesorsen group completed 12 months of study treatment.
Av de 33 patienterna i volanesorsengruppen fullbordade 19 patienter 12 månaders studiebehandling.
Instructions for use are provided at the end of this leaflet.
Bruksanvisning finns i slutet av denna bipacksedel.
Avoid injecting at the waistline where your clothing may rub or press the injection area.
Undvika att injicera runt midjan där dina kläder kan skava eller trycka mot injektionsområdet.
If the platelet count is below 140 x 109/L another measurement should be taken approximately a week later to reassess.
Om trombocytantalet är under 140 x 109/l ska ytterligare en mätning göras ca en vecka senare för ny bedömning.
Clinically relevant pharmacokinetic interactions are not expected between volanesorsen and substrates, inducers or inhibitors of cytochrome P450 (CYP) enzymes, and drug transporters.
Kliniskt relevanta farmakokinetiska interaktioner förväntas inte mellan volanesorsen och substrat till, inducerare eller hämmare av cytokrom P450 (CYP)-enzym och läkemedelstransportörer.
FCS is a genetic disease which gives rise to abnormally high levels of fats called triglycerides in the blood.
FCS är en genetisk sjukdom som orsakar onormalt höga halter av blodfetter som kallas triglycerider.
Do not rub the site after you've injected.
Gnid inte stället efter att du har injicerat.
If signs and symptoms of hepatotoxicity develop, use of the hepatotoxic medicinal product should be discontinued.
Om tecken eller symtom på levertoxicitet utvecklas ska användning av det levertoxiska läkemedlet avbrytas.
The date you first remove the pack from the refrigerator should be recorded on the outer carton in the space indicated.
Datumet då du tog ut förpackningen ur kylskåpet första gången ska antecknas på ytterkartongen i det angivna området.
The parent drug and 5- to 7-mer chain-shortened metabolites accounted for approximately 26% and 55% of oligonucleotides recovered in urine, respectively.
Modersubstansen och metaboliter förkortade med 5-7-mer svarade för cirka 26 % respektive 55 % av oligonukleotider återfunna i urinen.
When you first receive Waylivra the pre-filled syringes should be stored in their packaging in the refrigerator (2 °C-8 °C).
När du först får Waylivra ska den förfyllda sprutan förvaras i originalförpackningen i kylskåp (2°C -8°C).
In non-clinical studies, levels of volanesorsen in milk were very low in lactating mice.
I icke-kliniska studier var nivåer av volanesorsen i mjölk mycket låga hos digivande möss.
Single- and multiple-dose pharmacokinetics of volanesorsen in healthy volunteers and patients with hypertriglyceridemia have shown that the Cmax of volanesorsen is dose-proportional over a dose range of 100 to 400 mg and the AUC is slightly more than dose-proportional over the same dose range.
Farmakokinetiken med enstaka och flera doser volanesorsen hos friska frivilliga och patienter med hypertriglyceridemi har visat att Cmax för volanesorsen är dosproportionell över ett dosintervall på 100 till 400 mg och att AUC är något mer än dosproportionell i samma dosintervall.
The CS7 study is an ongoing multicentre, open-label extension Phase 3 study designed to evaluate the safety and efficacy of dosing and extended dosing with volanesorsen in patients with FCS.
Studien CS7 är en pågående multicenter, öppen förlängningsstudie i fas 3 utformad för att utvärdera säkerhet och effekt för dosering och förlängd dosering med volanesorsen hos patienter med FCS.
Available pharmacodynamic/toxicological data in animals have shown excretion of very low amounts of volanesorsen in milk (see section 5.3).
Tillgängliga farmakodynamiska/toxikologiska djurdata har visat att volanesorsen utsöndras i mjölk i mycket små mängder (se avsnitt 5.3).
The needle should be inserted at a 45 degree angle to the skin surface (Figure J).
Nålen ska stickas in med 45 graders vinkel mot hudytan (figur J).
However, treatment should be discontinued in patients with a reduction in serum triglycerides <25% or who fail to achieve serum triglycerides below 22.6 mmol/L after 3 months on volanesorsen 285 mg weekly.
Behandling ska dock avbrytas hos patienter med en <25 % sänkning i serumtriglycerider eller som inte uppnår serumtriglycerider under 22,6 mmol/l efter 3 månader med volanesorsen 285 mg i veckan.
All patients enrolled either had participated in the APPROACH Study, in the CS16 Study, or were new FCS patients and had completed qualification assessments prior to receiving volanesorsen 285 mg once per week or a reduced frequency for safety or tolerability reasons determined in their index study.
Alla patienter som skrevs in i studien hade antingen deltagit i APPROACH-studien, i CS16-studien eller var nya patienter med FCS som uppfyllde kvalifikationskriterierna innan de fick volanesorsen 285 mg en gång i veckan eller med reducerad behandlingsfrekvens med anledning av säkerhet eller tolerabilitet fastställd i indexstudien.
You may see a drop of liquid at the tip of the needle.
Det är möjligt att du ser en droppe vätska på nålspetsen.
Choose an injection site If self-injecting:
Välj ett injektionsställe Om du ger injektionen till dig själv:
Thrombocytopenia (10, 12%)
Trombocytopeni (10; 12 %)
If necessary, your doctor may change how often you use this medicine, or may stop it for a period.
Vid behov kan läkaren besluta att ändra hur ofta du använder detta läkemedel eller besluta om ett behandlingsuppehåll.
None of these patients had any major bleeding events and all recovered to normal platelet count following drug discontinuation and administration of glucocorticosteroids where medically indicated.
Ingen av dessa patienter hade någon större blödning och alla trombocytvärden återgick till normala nivåer efter utsättning av läkemedlet och efter administrering av glukokortikoider där så var medicinskt befogat.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with volanesorsen in one or more subsets of the paediatric population in the treatment of familial chylomicronemia syndrome (see section 4.2 for information on paediatric use).
Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för volanesorsen för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för behandling av familjär chylomikronemi (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
o Relevant information on thrombocytopaenia and severe bleeding o Details of the population at higher risk for thrombocytopaenia and bleeding (e.g. those with weight less than 70 kg), and patients for which Waylivra is contraindicated (i.e. patients with chronic or unexplained thrombocytopaenia)
o Relevant information om trombocytopeni och kraftig blödning o Uppgifter om populationer med hög risk för trombocytopeni och blödning (t.ex. patienter som väger mindre än 70 kg) och patienter för vilka Waylivra är kontraindicerat (dvs. patienter med kronisk eller oförklarad trombocytopeni)
If you inject too much Waylivra, contact your doctor or pharmacist, or attend a hospital emergency department immediately, even if there are no symptoms.
Om du injicerar för stor mängd Waylivra ska du kontakta läkare eller apotekspersonal, eller uppsöka en akutmottagning även om du inte har några symtom.
Percent Change from Baseline in Fasting Triglycerides: Subset of Patients with Non-Missing Endpoints, Full Analysis Set
Procentuell förändring från baseline av triglyceridnivåer vid fastande: Subgrupp av patienter med icke-saknade effektmått, komplett analysuppsättning
Pause treatment for ≥4 weeks and resume treatment after platelet levels ≥ 100 x 109/L
Gör uppehåll med behandlingen i ≥4 veckor och återuppta behandling när trombocytnivåerna är ≥ 100 x 109/l
Patients were prohibited from receiving plasma apheresis within 4 weeks prior to screening or during the study; 11% of patients had previously received gene therapy for lipoprotein lipase deficiency (i.e., alipogene tiparvovec), on average 8 years prior to starting this study.
Patienter fick inte ha behandlats med plasmaferes inom 4 veckor före screening eller under studien; 11 % av patienter hade tidigare fått genterapi för behandling av lipoproteinlipasbrist (dvs. alipogentiparvovek), i genomsnitt 8 år innan studien påbörjades.
Urinary recovery of the parent drug was limited in humans with < 3% of administered subcutaneous dose recovered within 24 hours post dose.
Hos människa återfanns endast begränsade mängder av modersubstansen urinen med < 3 % av subkutant administrerad dos återfunnen inom 24 timmar efter dosering.
Your doctor will do a blood test before you start using this medicine to check the number of platelets, and then at regular intervals once you have started using Waylivra to check on platelet levels.
Läkaren tar ett blodprov innan du börjar ta detta läkemedel för att kontrollera antalet blodplättar och därefter med regelbundna mellanrum när du har börjat använda Waylivra för att kontrollera antalet blodplättar.
It is unknown whether triglyceride lowering by volanesorsen and the potentially ensuing decrease in inflammation leads to normalisation of CYP enzyme expression.
Det är okänt om triglyceridsänkning med volanesorsen och den potentiellt påföljande inflammationshämningen leder till normalisering av CYP-enzymuttryck.
Do not use the pre-filled syringe if the needle appears damaged.
Använd inte den förfyllda sprutan om nålen verkar skadad.
Pyrexia (4, 5%)
Pyrexi (4; 5 %)
It should be removed from refrigerated storage (2 ° to 8 °C) at least 30 minutes before use.
Sprutan ska tas ut ur kylskåp (2-8 °C) minst 30 minuter före användning.
You can reduce the likelihood of having injection site reaction if you wait for Waylivra to reach room temperature before injecting, and by applying ice to the injection site after injecting.
Du kan minska risken för reaktioner vid injektionsstället om du väntar tills Waylivra har antagit rumstemperatur före injektionen och genom att lägga på is efter injektionen.
Very common (N, %)
Mycket vanliga (N; %)
Do not take out of the packaging or remove the needle cap until you are ready to inject.
Ta inte ut läkemedlet ur förpackningen och ta inte av nålskyddet förrän du är redo att injicera.
This binding prevents translation of the protein apoC-III, thus removing an inhibitor of triglyceride clearance and enabling metabolism through an LPL-independent pathway.
Denna bindning förhindrar translation av proteinet apoC-III, och avlägsnar därmed en hämmare av triglyceridclearance och möjliggör metabolism via en LPL-oberoende bana.
In vitro studies indicate that volanesorsen is not an inhibitor of CYP1A2, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6, CYP2E1, or CYP3A4 or inducer of CYP1A2, CYP2B6, or CYP3A4.
In vitro-studier tyder på att volanesorsen inte är en hämmare av CYP1A2, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19, CYP2D6, CYP2E1 eller CYP3A4 eller en inducerare av CYP1A2, CYP2B6 eller CYP3A4.
Volanesorsen was rapidly and widely distributed to tissues following subcutaneous or intravenous administration in all species evaluated.
Volanesorsen genomgick snabb och omfattande vävnadsdistribution efter subkutan eller intravenös administrering i samtliga undersökta arter.
In APPROACH, the Phase 3 clinical study in patients with FCS, Waylivra reduced fasting triglycerides, total cholesterol, non-HDL cholesterol, apoC-III, apoB-48, and chylomicron triglyceride levels and increased LDL-C, HDL-C, and apoB (see Table 3).
I APPROACH, den kliniska studien i fas 3 av patienter med FCS, sänkte Waylivra triglyceridnivån vid fastande, totalkolesterol, icke-HDL kolesterol, apoC-III, apoB-48 och kylomikrontriglyceridnivåer och ökade LDL-C, HDL-C, och apoB (se tabell 3).
The frequency of adverse reactions is defined using the following convention: very common (≥1/10); common (≥1/100 to <1/10); uncommon (≥1/1,000 to <1/100); rare (≥1/10,000 to <1/1,000); very rare
Frekvensen av biverkningar definieras enligt följande konvention: mycket vanliga (≥ 1/10), vanliga (≥ 1/100, < 1/10), mindre vanliga ≥ 1/1 000, < 1/100), sällsynta (≥ 1/10 000, < 1/1 000), mycket sällsynta (< 1/10 000) och ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).
Ask your pharmacist or see your local public health government website (where available) for more details on how you should dispose of sharps in your location.
Fråga apotekspersonal eller besök landstingets webbplats (om tillgänglig) för mer information om hur du ska kasta stickande/skärande föremål där du bor.
If any of the above apply to you, or you are not sure, talk to your doctor, nurse or pharmacist before using Waylivra.
Om något av ovanstående stämmer in på dig, eller om du är osäker, ska du tala med läkare, apotekspersonal eller sjuksköterska innan du använder Waylivra.
Insert the needle into the injection site with a quick, firm motion without touching the plunger head.
Stick in nålen i injektionsstället med en snabb, stadig rörelse, utan att vidröra kolvhuvudet.
Treatment should also be discontinued for any clinical symptoms or signs of hepatic impairment or hepatitis.
Behandling ska även avbrytas vid kliniska symtom eller tecken på nedsatt leverfunktion eller hepatit.
Injection site reactions defined as any local cutaneous reaction at the injection site persisting more than 2 days occurred in 82% of volanesorsen-treated patients in the APPROACH study and its openlabel extension (CS7).
Reaktioner vid injektionsstället definierat som en lokal kutan reaktion vid injektionsstället som kvarstår i mer än 2 dagar förekom hos 82 % av patienter behandlade med volanesorsen i APPROACH-studien och dess öppna förlängning (CS7).
Accumulation in Ctrough was observed (7- to 14-fold) and little or no increase in Cmax or AUC was observed following weekly SC administration over a dose of 200 to 400 mg.
Ackumulering i Ctrough observerades (7- till 14-faldig) och ringa eller ingen ökning i Cmax eller AUC observerades efter subkutan administrering en gång i veckan med dosen 200 till 400 mg.
o Information about the FCS disease registry and the PASS study and the importance of contributing to those studies.
o Information om FCS-sjukdomsregistret och säkerhetsstudien efter det att läkemedlet godkänts (PASS) samt vikten av att bidra till dessa studier.
Volanesorsen is not a substrate for CYP metabolism, and is metabolised in tissues by endonucleases to form shorter oligonucleotides that are then substrates for additional metabolism by exonucleases.
Volanesorsen är inte ett substrat för CYP-metabolism och metaboliseras i vävnader av endonukleaser så att kortare oligonukleotider bildas, vilka i sin tur är substrat för ytterligare metabolism av exonukleaser.