natgillin/translations-raw huggingface dataset:
A total of 16 paediatric patients with UCDs aged less than 2 months participated in a long-term (24 months), uncontrolled, open-label study, of which 10 patients converted from sodium phenylbutyrate to RAVICTI.
Totalt 16 pediatriska patienter med UCD som var yngre än 2 månader deltog i en okontrollerad och öppen långtidsstudie (24 månader) där 10 patienter bytte från natriumfenylbutyrat till RAVICTI.
Consistent with plasma ammonia, blood glutamine levels were lower during glycerol phenylbutyrate treatment as compared with sodium phenylbutyrate in each arm of the crossover study (decrease of 44.3 ± 154.43 micromol/L after glycerol phenylbutyrate compared with NaPBA; p = 0.064, paired t-test; p = 0.048, Wilcoxon signed-rank test).
Blodnivåerna av glutamin var, förenligt med plasmanivåer av ammoniak, lägre under behandling med glycerolfenylbutyrat i varje grupp av crossoverstudien (minskning med 44,3 ± 154,43 mikromol/l efter glycerolfenylbutyrat jämfört med NaPBA; p = 0,064, parat t-test; p = 0,048, Wilcoxons teckenrangtest).
Place the tip of the oral syringe into the reclosable bottle cap adapter.
Placera spetsen på den orala sprutan i den återförslutbara flasklocksadaptern.
After the last dose of the day, the oral syringe should be discarded.
Efter dagens sista dos ska den orala sprutan kasseras.
In order to ensure correct dosing of RAVICTI, CE-marked oral syringes with suitable size for the dosage and compatible with the reclosable bottle cap adapter can be obtained from the pharmacy.
För att säkerställa korrekt dosering av RAVICTI, kan CE-märkta orala sprutor som är av lämplig storlek för doseringen och som passar ihop med den återförslutbara flasklocksadaptern köpas på apotek.
The efficacy of glycerol phenylbutyrate in paediatric patients 2 months to 17 years of age involving deficiencies of OTC, ASS, ASL, and ARG was evaluated in 2 fixed sequence, open-label, sodium phenylbutyrate to equivalent dosing of glycerol phenylbutyrate switchover studies (Studies 3 and 4).
Kliniska studier av pediatriska patienter med UCDs Effekten för glycerolfenylbutyrat hos pediatriska patienter i åldern 2 månader till 17 år med brist på OTC, ASS, ASL och ARG utvärderades i 2 öppna studier med fast sekvens av övergång från natriumfenylbutyrat till likvärdig dosering av glycerolfenylbutyrat (Studie 3 och Studie 4).
• burping, stomach ache, changes in your stools such as being oily, urgent need for bowel movements, painful bowel movements
• rapningar, magvärk, förändrad avföring som t.ex. oljig avföring, akut behov att få tömma tarmen, smärtsam avföring
If spot U-PAGN concentrations fall below these levels, assess compliance with medicinal product and/or effectiveness of medicinal product administration (e.g., via feeding tube) and consider increasing the glycerol phenylbutyrate dose in compliant patients to achieve optimal ammonia control (within normal limit for patients under 2 years of age and less than half ULN in older patients when fasted).
• 5 000 mikrogram (μg/ml) för patienter >2 år med en BSA på >1,3 Om punktvisa koncentrationer av U-PAGN sjunker under dessa nivåer, ska läkemedelsföljsamhet och/eller läkemedelsadministreringens effektivitet (t.ex. via näringssond) bedömas och en ökning av glycerolfenylbutyratdosen övervägas hos följsamma patienter för att uppnå optimal ammoniakkontroll (inom normalgränsen för patienter under 2 år och under hälften av ULN hos äldre patienter som har fastat).
Women of childbearing potential/contraception in males and females The use of RAVICTI in women of childbearing potential must be accompanied by the use of effective contraception (see section 4.4).
Fertila kvinnor/preventivmedel för kvinnor och män Användning av RAVICTI för fertila kvinnor måste åtföljas av ett effektivt preventivmedel (se avsnitt
In healthy subjects, intact glycerol phenylbutyrate was not detected in plasma.
Hos friska försökspersoner upptäcktes inget intakt glycerolfenylbutyrat i plasma.
• bleeding between menstrual periods, acne, skin smells abnormal
• blödningar mellan menstruationsperioderna, akne, onormal hudlukt
Initial dosage in patients switching from sodium phenylacetate/sodium benzoate injection to RAVICTI: Once stable with controlled ammonia, patients switching from sodium phenylacetate/sodium benzoate to RAVICTI should receive a dose of RAVICTI at the higher end of the treatment range (11.2 ml/m2/day) with measurements of plasma ammonia to guide further dosing.
Patienter vars plasmanivå av ammoniak är under kontroll och som byter från natriumfenylacetat/natriumbensoat till RAVICTI, bör få en dos av RAVICTI som motsvarar den övre delen av behandlingsintervallet (11,2 ml/m2/dag) med mätningar av ammoniak i plasma för att vägleda vidare dosering.
Glycerol phenylbutyrate is hydrolysed by pancreatic lipases to yield, PBA, which is converted by beta oxidation to PAA, the active moiety of glycerol phenylbutyrate.
Glycerolfenylbutyrat hydrolyseras genom bukspottkörtellipaser för att avge PBA, som omvandlas genom betaoxidering till PAA, den aktiva beståndsdelen av glycerolfenylbutyrat.
In an additional long term (24 month), uncontrolled, open-label clinical study the safety of RAVICTI has been evaluated in 16 UCD patients less than 2 months of age and 10 pediatric patients with UCDs aged 2 months to less than 2 years.
I en ytterligare okontrollerad och öppen klinisk långtidsstudie (24 månader) utvärderades säkerheten för RAVICTI hos 16 UCD-patienter som var yngre än 2 månader och 10 pediatriska patienter med UCD mellan 2 månader och högst 2 år.
• Step 2: 50% dose sodium phenylacetate/sodium benzoate and 100% RAVICTI for 4-8 hours;
• Steg 2: 50 % dos av natriumfenylacetat/natriumbensoat och 100 % dos av RAVICTI i 48 timmar.
Study in Children Less Than 2 Months of Age
Studie av barn som var yngre än 2 månader
• Step 1: 100% dose sodium phenylacetate/sodium benzoate and 50% dose of RAVICTI for 4-8
• Steg 1: 100 % dos av natriumfenylacetat/natriumbensoat och 50 % dos av RAVICTI i 48 timmar.
Reduced phenylbutyrate absorption in pancreatic insufficiency or intestinal malabsorption Exocrine pancreatic enzymes hydrolyse glycerol phenylbutyrate in the small intestine, separating the active moiety, phenylbutyrate, from glycerol.
Nedsatt fenylbutyratabsorption vid bukspottkörtelsvikt eller malabsorption i tarmarna Exokrina bukspottkörtelenzymer hydrolyserar glycerolfenylbutyrat i tunntarmen och skiljer den aktiva beståndsdelen, fenylbutyrat, från glycerol.
• through a tube that goes through your tummy (‘abdomen') to the stomach - called a
• genom en sond som går genom magen (buken) till tarmarna - en så kallad gastrostomisond
Women of childbearing potential/contraception in males and females Effective contraceptive measures must be taken by women of child-bearing potential (see section 4.6).
Fertila kvinnor/preventivmedel hos män och kvinnor Fertila kvinnor ska använda effektiv preventivmetod (se avsnitt 4.6).
In the pooled analysis of studies where patients switched from sodium phenylbutyrate to glycerol phenylbutyrate, ammonia AUC0-24h was 774.11 and 991.19 [(micromol/L)*hour] during treatment with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 80, ratio of geometric means 0.84; 95% confidence intervals 0.740, 0.949).
I den poolade analysen av studier där patienterna fick byta från natriumfenylbutyrat till glycerolfenylbutyrat var ammoniak AUC0-24 timmar 774,11 respektive 991,19 [(mikromol/l)*timme] under behandling med glycerolfenylbutyrat och natriumfenylbutyrat (n = 80, faktor för geometriskt medelvärde 0,84; 95 % konfidensintervall 0,740, 0,949).
• Place the tip of the oral syringe onto the tip of the gastrostomy/nasogastric tube.
• Placera spetsen på den orala sprutan mot spetsen på gastrostomisonden/den nasogastriska sonden.
The syringe used to flush the gastrostomy or nasogastric tube shall not be used for measuring the dose of RAVICTI to avoid introduction of water into the medicinal product.
För att undvika att det kommer vatten i läkemedlet, ska sprutan som används till sköljning av gastrostomisonden eller den nasogastriska sonden inte användas till uppmätning av doser av RAVICTI.
RAVICTI 1.1 g/ml oral liquid
RAVICTI 1,1 g/ml oral vätska
In a study in patients with clinically decompensated cirrhosis and hepatic encephalopathy (Child-Pugh B and C), mean Cmax of PAA was 144 mcg/ml (range: 14-358 mcg /ml) after daily dosing of 6 ml of glycerol phenylbutyrate twice daily, while mean Cmax of PAA was 292 mcg /ml (range: 57-655 mcg/ml) after daily dosing of 9 ml of glycerol phenylbutyrate twice daily.
I en studie av patienter med kliniskt dekompenserad levercirros och hepatisk encefalopati (Child-Pugh B och C), var det genomsnittliga Cmax för PAA 144 μg/ml (intervall: 14-358 μg/ml) efter daglig dosering med 6 ml glycerolfenylbutyrat två gånger per dag, medan det genomsnittliga Cmax för PAA
• lipase inhibitors - used to treat obesity
• lipashämmare - används för att behandla fetma
Initial dosage in patients switching from sodium phenylbutyrate to RAVICTI:
Initial dosering för patienter som byter från natriumfenylacetat/natriumbensoat-injektion till RAVICTI:
Mean 24-hour AUCs for venous ammonia during steady-state dosing were 866 micromol/L*hour and 977 micromol/L*hour with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 44, ratio of geometric means 0.91; 95% confidence intervals 0.799, 1.034).
Genomsnittligt 24-timmars AUC för venöst ammoniak under steady state-dosering var 866 mikromol/l*timme och 977 mikromol/l*timme med glycerolfenylbutyrat respektive natriumfenylbutyrat (n = 44, faktor för geometriskt medelvärde 0,91; 95 % konfidensintervall 0,799, 1,034).
• stomach bloating or pain, constipation, diarrhoea, heartburn, wind, feeling sick (nausea), pain in the mouth, retching
• svullen mage eller magsmärta, förstoppning, diarré, halsbränna, gaser, illamående eller kräkning, smärta i munnen, kväljningar
In 4 of the 5 subjects age < 1 month, possible risk factors included infectious precipitants, hyperammonaemic crisis at baseline, and missing dose.
Möjliga riskfaktorer inkluderade infektionstillstånd, hyperammonemisk kris vid baslinjen och överhoppad dos för 4 av 5 patienter i åldern < 1 månad.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated dose toxicity and genotoxicity.
Gängse studier avseende säkerhetsfarmakologi, upprepad dos toxicitet och gentoxicitet visade inte några särskilda risker för människa.
Upon oral ingestion, PBA is released from the glycerol backbone in the gastrointestinal tract by pancreatic lipases.
Vid oralt intag frigörs PBA från glycerolstommen i magtarmkanalen genom bukspottkörtellipaser.
Study in Children 2 Months to Less than 2 Years of Age A total of 10 paediatric patients with UCDs aged 2 months to less than 2 years participated in a long term (24 months) uncontrolled, open label study, of which 6 patients converted from sodium phenylbutyrate to RAVICTI and 1 patient converted from sodium phenylbutyrate and sodium benzoate.
Totalt 10 pediatriska patienter med UCD mellan 2 månader och högst 2 år deltog i en okontrollerad och öppen långtidsstudie (24 månader) där sex patienter bytte från natriumfenylbutyrat till RAVICTI och en patient bytte från natriumfenylbutyrat och natriumbensoat.
• gallbladder, bladder or back pain
• smärta i gallblåsa, urinblåsa eller ryggen
• poor feeding
• dålig aptit
The daily dose should be individually adjusted according to the patient's estimated urea synthetic capacity, if any, amino acid profile, protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Den dagliga dosen bör justeras individuellt efter patientens skattade ureasynteskapacitet, om sådan finns, aminosyraprofil, proteintolerans och behov av dagligt proteinintag i kosten för att främja tillväxt och utveckling.
A new reclosable bottle cap should be used for each new bottle that is opened.
För varje ny flaska som öppnas bör en ny återförslutbar flasklocksadapter användas.
• 8.5 ml/m2/day (9.4 g/m2/day) in patients with a body surface area (BSA) < 1.3 m2
Rekommenderad startdosering hos fenylbutyrat-naiva patienter: • 8,5 ml/m2/dag (9,4 g/m2/dag) hos patienter med en kroppsyta (body surface area, BSA) <1,3 m2.
Increased aspartate aminotransferase, alanine aminotransferase increased, increased anion gap, decreased lymphocyte count, decreased vitamin D Uncommon Blood potassium increased, blood triglycerides increased, electrocardiogram abnormal, low density lipoprotein increased, prothrombin time prolonged, white blood cell count increased, weight increased, weight decreased
Mindre vanliga Förhöjt blodkalium, förhöjda blodtriglycerider, onormalt EKG, förhöjt lågdensitetslipoprotein, förlängd protrombintid, förhöjt leukocytantal, viktökning, viktminskning
Mean fasting venous ammonia values were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 17-25 micromol/L).
De genomsnittliga fastande venösa ammoniakvärdena låg inom normala gränser under långsiktig behandling med glycerolfenylbutyrat (intervall: 17-25 mikromol/l).
The mean normalized venous ammonia values in pediatric patients aged less than 2 months were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 35 to 94 micromol/L).
De genomsnittliga normaliserade venösa ammoniakvärdena hos pediatriska patienter som var yngre än 2 månader låg inom normalgränserna under långvarig behandling med glycerolfenylbutyrat (intervall: 35 till 94 mikromol/l).
Twist the reclosable bottle cap adapter onto the bottle.
Skruva på den återförslutbara flasklocksadaptern på flaskan.
Patients switching from sodium phenylbutyrate to RAVICTI should receive the dosage of RAVICTI that contains the same amount of phenylbutyric acid.
Initial dosering för patienter som byter från natriumfenylbutyrat till RAVICTI: Patienter som byter från natriumfenylbutyrat till RAVICTI bör få den dosering av RAVICTI som motsvarar samma mängd fenyl-butyrsyra.
Uncommon Gallbladder pain
Mindre vanliga Gallblåsesmärta
Do not rinse the reclosable bottle cap or the oral syringe between daily doses, as the presence of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
Skölj inte återförslutbara flasklocksadaptrar eller orala sprutor mellan dagliga doser, eftersom närvaron av vatten förstör glycerolfenylbutyrat.
The daily dose should be individually adjusted according to the patient's estimated urea synthetic capacity, if any, protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Den dagliga dosen bör justeras individuellt efter patientens skattade ureasynteskapacitet, om sådan finns, proteintolerans och behov av dagligt proteinintag i kosten för att främja tillväxt och utveckling.
ADRs in patients less than 2 months of age
Biverkningar för patienter yngre än 2 månader
• Each ml of liquid contains 1.1 g of glycerol phenylbutyrate.
• Varje ml vätska innehåller 1,1 g glycerolfenylbutyrat.
Contents of the pack and other information What RAVICTI contains
Hur RAVICTI ska förvaras Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
The incidence of the following tumours was also increased in female rats: thyroid follicular cell adenoma, carcinoma and combined adenoma or carcinoma, adrenal cortical combined adenoma or carcinoma, cervical schwannoma, uterine endometrial stromal polyp, and combined polyp or sarcoma.
adrenokortikalt kombinerat adenom eller karcinom, cervikalt schwannom, stromapolyp i livmoder och livmoderslemhinna samt kombinerad polyp eller sarkom.
Mean fasting venous ammonia values in adults in Study 2 were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 630 micromol/L).
De genomsnittliga fastande venösa ammoniakvärdena hos vuxna i Studie 2 låg inom normala gränser under långsiktig behandling med glycerolfenylbutyrat (intervall: 6-30 mikromol/l).
Constipation, Flatulence, Gastrooesophageal reflux disease
Förstoppning, gasbildning, gastroesofageal reflux
At the beginning of the treatment, abdominal pain, nausea, diarrhoea, and/or headache may occur; these reactions usually disappear within a few days even if treatment is continued.
I början av behandlingen kan buksmärta, illamående, diarré och/eller huvudvärk uppstå.
Do not rinse the reclosable bottle cap adapter or the oral syringe between daily doses as the introduction of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
Skölj inte den återförslutbara flasklocksadaptern eller orala sprutor mellan dagliga doser, eftersom introduktionen av vatten förstör glycerolfenylbutyrat.
ADRs in patients 2 months to less than 2 years of age
Utslag Biverkningar för patienter mellan 2 månader och högst 2 år
Diarrhoea,
Diarré
Impairment of fertility
Fertilitetsnedsättning
Fatigue, oedema peripheral Uncommon Hunger, Pyrexia
Trötthet, perifert ödem Mindre vanliga Hunger, feber
Each ml of liquid contains 1.1g of glycerol phenylbutyrate.
Varje ml vätska innehåller 1,1 g glycerolfenylbutyrat.
Uncommon Dysphonia, epistaxis, nasal congestion, oropharyngeal pain, throat irritation
Mindre vanliga Dysfoni, näsblödning, nästäppa, orofarynxsmärta, halsirritation
RAVICTI 1.1 g/ml oral liquid Glycerol phenylbutyrate
RAVICTI 1,1 g/ml oral vätska Glycerolfenylbutyrat
How to store RAVICTI
Hur RAVICTI ska förvaras
Important note: Do not rinse the reclosable bottle cap adapter or the oral syringe between daily doses as the introduction of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
Viktigt: Skölj inte den återförslutbara flasklocksadaptern eller den orala sprutan mellan de dagliga doserna eftersom vatten gör så att glycerolfenylbutyrat bryts ner.
The ratio of mean values for PAA to PAGN among all patients dosed with 6 ml BID ranged from 0.96 to 1.28 and for patients dosed with 9 ml twice daily ranged from 1.18-3.19.After multiple doses, a PAA concentration >200 mcg/L was associated with a ratio of plasma PAA to PAGN concentrations higher than 2.5.
Förhållandet för genomsnittliga värden för PAA till PAGN bland alla patienter som doserades med 6 ml BID låg i intervallet från 0,96 till 1,28 och för patienter som doserades med 9 ml BID i intervallet 1,18-3,19.
‘gastrostomy tube'
• räfflade naglar
Mean venous ammonia values in paediatric patients in Study 5 were within normal limits during long-term (24 months) treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 1525 micromol/L).
De genomsnittliga venösa ammoniakvärdena hos de pediatriska patienterna i Studie 5 låg inom normalgränserna under långtidsbehandling (24 månader) med glycerolfenylbutyrat (intervall:
Uncommon Abdominal discomfort, abnormal faeces, dry mouth, eructation, defaecation urgency, upper abdominal pain and/or lower abdominal pain, painful defaecation, steatorrhoea, stomatitis
Gasbildning, diarré, kräkning, illamående, buksmärta, dyspepsi, buksvullnad, förstoppning, oralt obehag, kväljningar Mindre vanliga Bukobehag, onormal avföring, muntorrhet, rapning, trängande avföringsbehov, smärta i övre delen och/eller nedre delen av buken, smärtsam avföring, steatorre, muninflammation
Close the tab on the reclosable bottle cap adapter.
Stäng hättan på den återförslutbara flasklocksadaptern.
Uncommon Bladder pain
Mindre vanliga Smärta i urinblåsan
Dizziness, headache, tremor Uncommon Dysgeusia, lethargy, paraesthesia, psychomotor hyperactivity, somnolence, speech disorder
Yrsel, huvudvärk, darrning Mindre vanliga Smakrubbning, letargi, parestesi, rastlöshet, somnolens, talrubbning Mindre vanliga Förvirringstillstånd, nedstämdhet
In the pooled analysis of the short-term studies in children (Study 3 and Study 4), plasma ammonia was significantly lower after switching to glycerol phenylbutyrate; ammonia AUC0-24h was 626.79 and 871.72 (micromol/L)*hour during treatment with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 26, ratio of geometric means 0.79; 95% confidence intervals 0.647, 0.955).
Ammoniak AUC0-24 timmar var 626,79 och 871,72 (mikromol/l)*timme under behandling med glycerolfenylbutyrat respektive natriumfenylbutyrat (n = 26, faktor för geometriskt medelvärde 0,79; 95 % konfidensintervall 0,647, 0,955).
Vascular disorders
Om ureacykelrubbningar
• Step 3: sodium phenylacetate/sodium benzoate discontinued and full dose RAVICTI
• Steg 3: Utsättande av natriumfenylacetat/natriumbensoat och fortsatt fullständig dos av RAVICTI enligt matningsschema i 4-8 timmar.
B. PACKAGE LEAFLET (PL)
B. BIPACKSEDEL
Uncommon Gastrointestinal viral infection
Mindre vanliga Virusinfektion i mag-tarmkanalen
The median exposure was 10 months (range 2 to 20 months) and median exposure in the 2 months to less than 2 years of age was 9 months (range 0.2 to 20.3 months).Adverse drug reactions (ADR) are summarized below.
I en ytterligare okontrollerad och öppen klinisk långtidsstudie (24 månader) utvärderades säkerheten för RAVICTI hos 16 UCD-patienter som var yngre än 2 månader och 10 pediatriska patienter med UCD mellan 2 månaders ålder till yngre än 2 år. Medianexponeringen var 10 månader (intervall från 2 till 20 månader) och medianexponeringen för patienter mellan 2 månader och högst 2 år var 9 månader (intervall från 0,2 till 20,3 månader).
• flatulence
Probenecid
If you take more RAVICTI than you should
Om du har tagit för stor mängd av RAVICTI
• Periodic safety update reports
• förhöjda leverenzymnivåer
• reflux of stomach contents
• uppstötningar av maginnehåll
United Kingdom
Magtarmkanalen
Kuvan is taken with a meal at the same time every day, preferably in the morning.
Kuvan tas i samband med måltid vid samma tid varje dag, helst på morgonen.
Other information about Kuvan
Mer information om Kuvan
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Kuvan?
Vad görs för att garantera säker och effektiv användning av Kuvan?
It is not intended to provide practical advice on how to use Kuvan.
Syftet är inte att ge några praktiska råd om hur Kuvan ska användas.
The starting dose of Kuvan depends on the patient's weight.
Startdosen av Kuvan beror på patientens vikt.
Studies with Kuvan involved adults and children of all ages.
Studierna på Kuvan omfattade vuxna och barn i alla åldrar.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Kuvan on 2 December 2008.
Den 2 december 2008 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Kuvan som gäller i hela EU.
What is Kuvan and what is it used for?
Vad är Kuvan och vad används det för?
If this has been achieved after one month, the patient is classified as a ‘responder' and can continue taking Kuvan.
Om detta har uppnåtts efter en månad anses patienten ha svarat på behandlingen och kan fortsätta att ta Kuvan.
Kuvan is intended for long-term use.
Kuvan är avsett för långtidsbehandling.
Kuvan is available as soluble tablets (100 mg) or as powder (100 or 500 mg), to be dissolved in water and drunk.
Kuvan finns som upplösbara tabletter (100 mg) eller som pulver (100 eller 500 mg) som ska lösas upp i vatten och drickas.
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Kuvan.
Detta är en sammanfattning av det offentliga europeiska utredningsprotokollet (EPAR) för Kuvan.
For the treatment of BH4 deficiency, which is a very rare condition, the company presented results of three studies from the published literature in which some patients were treated with sapropterin for an average of 15.5 months.
Vid behandling av BH4-brist, som är ett mycket sällsynt tillstånd, lade företaget fram resultat av tre studier från den publicerade litteraturen där några patienter behandlades med sapropterin under i genomsnitt 15,5 månader.
What benefits of Kuvan have been shown in studies?
Vilken nytta med Kuvan har visats i studierna?
For some patients with BH4 deficiency, the dose may need to be divided into two or three doses over the course of the day to get the best effect.
För vissa patienter med BH4-brist kan det vara nödvändigt att dela upp den totala dygnsdosen i två eller tre doser, fördelade över dagen, för att uppnå bästa möjliga effekt.
Why is Kuvan approved?
Varför godkänns Kuvan?
The Agency decided that Kuvan's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
EMA fann att nyttan med Kuvan är större än riskerna och rekommenderade att Kuvan skulle godkännas för försäljning.