natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Treatment with Galafold should be initiated and supervised by specialist physicians experienced in the diagnosis and treatment of Fabry disease.
Behandling med Galafold ska sättas in och övervakas av specialistläkare med erfarenhet av diagnostik och behandling av Fabrys sjukdom.
The nucleotide changes listed represent potential DNA sequence changes that result in the amino acid mutation.
De uppräknade förändringarna av nukleotider representerar potentiella förändringar i DNA-sekvens som leder till aminosyramutationen.
The effects of Galafold on fertility in humans have not been studied.
Effekterna av Galafold på fertiliteten hos människor har inte undersökts.
During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
Under den första perioden (18 månaders) randomiserades ERT-erfarna patienter till att byta från ERT till Galafold eller fortsätta med ERT.
If a double mutation is present on different chromosomes (only in females) that patient is amenable if either one of the individual mutations is present in Table 2.
Om det finns en dubbel mutation på olika kromosomer (endast kvinnor) är patienten behandlingsbar om någon av de enskilda mutationerna finns i tabell 2.
Store in the original package in order to protect from moisture.
Förvaras i originalförpackningen för att skydda produkten från fukt.
PUSH card back into holder
TRYCK tillbaka kortet i hållaren
If your condition worsens, your doctor may evaluate you further or may discontinue your treatment with Galafold.
Om ditt tillstånd försämras kan läkaren utvärdera dig vidare eller avbryta din behandling med Galafold.
Following administration of the same doses, the mean elimination half-life (t1/2) ranged from approximately 3 to 5 hours.
Efter att samma doser administrerats varierade den genomsnittliga elimineringshastigheten (t1/2) mellan cirka 3 och 5 timmar.
In case of meaningful clinical deterioration, further clinical evaluation or discontinuation of treatment with Galafold should be considered.
Om betydande klinisk försämring uppstår bör ytterligare klinisk utvärdering eller avbrott av behandlingen med Galafold övervägas.
The GLA mutations are also accessible by health care providers at www.galafoldamenabilitytable.com.
Listan över GLA-mutationerna är även tillgängliga för vårdgivare på www.galafoldamenabilitytable.com.
This medicine is used for the long-term treatment of Fabry disease in adults and adolescents aged 16 years and older who have certain genetic mutations (changes).
Detta läkemedel används vid långtidsbehandling av Fabrys sjukdom hos vuxna och ungdomar som är 16 år eller äldre som har vissa genetiska mutationer (förändringar).
The recommended dosage regimen in adults and adolescents 16 years and older is 123 mg migalastat (1 capsule) once every other day at the same time of day.
Det rekommenderade doseringsschemat för vuxna och ungdomar från 16 års ålder är 123 mg migalastat (1 kapsel) en gång varannan dag vid samma tid på dygnet.
Punch out the perforated circles on days you are not taking Galafold.
Tryck ut de perforerade cirklarna de dagar du inte tar Galafold.
QR code to be included + www.galafoldsmpc.co.uk
Qr-kod ska ingå + www.galafoldsmpc.co.uk
This study also indicated that agalsidase has no effect on the pharmacokinetics of migalastat.
Denna studie visade också att agalsidas inte har någon effekt på migalastats farmakokinetiska egenskaper.
At the 150 mg dose, CL/F was approximately 11 to 14 L/hr.
Vid 150 mg-dosen var CL/F omkring 11-14 L/timme.
One Galafold blister sleeve = 14 hard capsules = 28 days of therapy
Ett Galafold blisterfodral = 14 hårda kapslar = 28 dagars behandling
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder (if you cannot reach your Amicus representative by phone please contact via the e-mail address listed below):
Kontakta ombudet för innehavaren av godkännandet för försäljning om du vill veta mer om detta läkemedel (om du inte kan nå Amicus-representanten via telefon, använd e-postadresserna som anges nedan):
All patients received the recommended dosage of 123 mg Galafold every other day.
Alla patienter fick den rekommenderade dosen på 123 mg Galafold varannan dag.
The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Infertiliteten i samband med migalastat-behandling rapporterades vid kliniskt relevanta exponeringar.
Take one capsule every other day at the same time of the day.
Ta en kapsel en gång varannan dag vid samma tid på dagen.
100 M.
1 till 100 M.
In the absence of similar findings in females, no findings in the genotoxicity battery or in the carcinogenicity study with Tg.rasH2 mice, and no pre-neoplastic pancreatic findings in the rodents or monkeys, this observation in male rats is not considered related to treatment and its relevance to humans is unknown.
I frånvaro av liknande fynd i honor, inga fynd i genotoxicitetsbatteriet eller i karcinogenicitetsstudien med Tg.rasH2 möss, och inga preneoplastiska pankreasfynd i gnagare eller apor, anses denna observation i hanråttor inte vara relaterad till behandlingen och dess relevans för människor är okänd.
On the next day, punch out the perforated white circle labelled Day 2.
Tryck nästa dag ut den perforerade vita cirkeln som är märkt Dag 2.
The effect of age was evaluated in a population pharmacokinetic analysis on plasma migalastat clearance in the ERT-naïve study population.
Ålderseffekten utvärderades i en populationsfarmakokinetisk analys av migalastat-clearance i plasma i den ERT-naiva studiepopulationen.
Approximately 20% of the total radiolabeled dose was excreted in faeces, with unchanged migalastat being the only measured component.
Cirka 20 procent av den totala radiomärkta dosen eliminerades i avföringen, med oförändrat migalastat som enda mätbara komponent.
Migalastat is not a substrate for P-glycoprotein (P-gP) in vitro and it is considered unlikely that migalastat would be subject to drug-drug interactions with cytochrome P450s.
Migalastat är inte ett substrat för P-glykoprotein (P-gP) in vitro och det anses osannolikt att migalastat skulle genomgå läkemedelsinteraktioner med cytokrom P450s.
If you stop taking Galafold Do not stop taking this medicine without talking to your doctor.
Om du slutar att ta Galafold Sluta inte att ta detta läkemedel utan att först ha talat med din läkare.
Galafold exposure is decreased by approximately 40% when taken with food and therefore food should not be consumed at least 2 hours before and 2 hours after taking Galafold to give a minimum 4 hours fast.
Galafold-exponeringen minskar med cirka 40 procent vid intag i samband med måltid och därför ska en måltid inte intas på minst 2 timmar före och 2 timmar efter en Galafold-dos för att ge en fasteperiod på minst 4 timmar.
This minimum 4 hours fast around taking your medicine is needed to allow your medicine to be fully absorbed.
En fasteperiod på minst 4 timmar behövs för att läkemedlet ska tas upp fullständigt i din kropp.
You should only take Galafold once every other day.
Du ska bara ta Galafold en gång varannan dag.
Alternate daily between taking the capsule on odd numbered days and punching out the perforated white circles on even numbered days, up to and including day 28.
Växla varje dag mellan att ta kapseln på udda dagar och att trycka ut de perforerade vita cirklarna på jämna dagar, till och med dag 28.
No studies have been carried out in subjects with impaired hepatic function.
Inga studier har utförts på patienter med nedsatt leverfunktion.
Talk to your doctor before taking Galafold if you are currently taking enzyme replacement therapy.
Tala med läkare innan du tar Galafold om du just nu genomgår enzymersättningsbehandling.
No clinically significant differences were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Inga kliniskt signifikanta skillnader observerades under den initiala 6 månader långa placebokontrollerade perioden.
Following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat hydrochloride), no trends were found for clearance, CL/F).
Efter stigande enstaka oral doser (25-675 mg migalastat-hydroklorid) sågs inga trender för clearance, CL/F).
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing frequency within each System Organ Class.
Inom varje frekvensområde redovisas biverkningarna efter fallande allvarlighetsgrad inom varje klassificering av organsystem.
Capsule shell Gelatin
Kapselns skal Gelatin
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue Galafold, taking into account the benefit of breast-feeding for the child relative to the benefit of therapy for the mother.
Ett beslut måste fattas om huruvida amningen eller behandlingen med Galafold ska avbrytas, varvid fördelen med amningen för barnet beaktas i förhållande till fördelen med behandlingen för modern.
What you need to know before you take Galafold
Vad du behöver veta innan du tar Galafold
• raised levels of creatine phosphokinase in blood tests
• Ökade halter av kreatinfosfokinas i blodprov
Tel: +353 (0) 1 588 6850
Tfn: +353 (0) 1 588 6850
Accordingly, a risk of migalastat exposure to the breast-feeding infant cannot be excluded.
En risk för att det ammande spädbarnet exponeras för migalastat kan därför inte uteslutas.
It is not yet known whether this medicine passes into breast milk.
Det är inte känt om detta läkemedel passerar över i bröstmjölken.
Do not cut, crush, or chew the capsule.
Du får inte dela, krossa eller tugga kapseln.
Transient and fully reversible infertility in male rats was associated with migalastat treatment at all doses assessed.
Övergående och fullständigt reversibel infertilitet hos hanråttor förknippades med migalastat-behandling vid samtliga bedömda doser.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Galafold in one or more subsets of the paediatric population in the treatment of Fabry disease (see section 4.2 for information on paediatric use).
Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultaten för Galafold för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för behandling av Fabrys sjukdom (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
Non-clinical studies suggest no specific hazard for humans on the basis of single-and repeat-dose studies, with the exception of transient and fully reversible infertility in male rats associated with migalastat treatment.
Enligt icke-kliniska studier finns ingen specifik fara för människor på grundval av endosstudier och studier med upprepad dosering, med undantag för övergående och fullständigt reversibel infertilitet hos hanråttor i samband med migalastat-behandling.
Table 1: Adverse reactions with Galafold in clinical trials System Organ Class
Tabell 1: Biverkningar med Galafold i kliniska prövningar Klassificering av organsystem
No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Inga kliniskt signifikanta skillnader i LVMi observerades under den initiala 6 månader långa placebokontrollerade perioden.
The clinical efficacy and safety of Galafold have been evaluated in two Phase 3 pivotal trials and two open-label extension (OLE) trials.
Den kliniska effekten och säkerheten av Galafold har utvärderats i två centrala fas 3-prövningar och två öppna förlängningsprövningar.
Pharmacotherapeutic group: Various alimentary tract and metabolism products ATC code: A16AX14
Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning ATC-kod: A16AX14
C]-migalastat hydrochloride revealed that approximately 77% of the radiolabeled dose was recovered in urine of which 55% of was excreted as unchanged migalastat and 4% as combined metabolites M1, M2 and M3.
C]-migalastat-hydroklorid visade att cirka 77 procent av den radiomärkta dosen återfanns i urinen av vilken 55 procent eliminerades som oförändrat migalastat och 4 procent som kombinerade metaboliter M1, M2 och M3.
Plasma migalastat exposure (AUC0-∞) and Cmax demonstrated dose-proportional increases at migalastat hydrochloride oral doses from 50 mg to 1,250 mg.
Migalastat-exponering i plasma (AUC0-∞) och Cmax visade på dos-proportionerliga ökningar vid orala migalastat-hydroklorid-doser från 50 mg till 1 250 mg.
In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
I den ERT-erfarna prövningen visade en analys av ett kombinerat kliniskt resultat bestående av renala, kardiella och cerebrovaskulära händelser, eller dödsfall, på en frekvens av händelser i Galafold-behandlingsgruppen på 29 procent jämfört med 44 procent i ERT-gruppen under 18 månader.
Plasma lyso- Gb3 levels also remained low in patients on ERT for up to 18 months.
Plasma lyso-Gb3-nivåer förblev också låga hos patienter som stod kvar på ERT i upp till 18 månader.
Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Fabrys sjukdom orsakas av en brist på eller ett felaktigt enzym som kallas alfa-galaktosidas A (α-Gal A).
Certain GLA mutations can result in the production of abnormally folded and unstable mutant forms of α-Gal A. Migalastat is a pharmacological chaperone that is designed to selectively and reversibly bind with high affinity to the active sites of certain mutant forms of -Gal A, the genotypes of which are referred to as amenable mutations.
Vissa GLA-mutationer kan resultera i produktion av onormalt veckade och instabila mutantformer av α-Gal A. Migalastat är en eskorterande farmakologisk substans som är utformad för att selektivt och reversibelt binda med hög affinitet till de aktiva ställena på vissa mutanta former av -Gal A, dessa genotyper refereras till som behandlingsbara mutationer.
(95% CI: -1.89, 0.40; n=41).
(95-procentigt KI: -1,89, 0,40, n = 41).
Migalastat administered with a high-fat meal, or 1 hour before a high-fat or light meal, or 1 hour after a light meal, resulted in significant reductions of 37% to 42% in mean total migalastat exposure (AUC0-∞) and reductions of 15% to 40% in mean peak migalastat exposure (Cmax) compared with the fasting state.
Migalastat administrerat med en fettrik måltid, eller 1 timme före en fettrik eller lätt måltid, eller 1 timme efter en lätt måltid, ledde till signifikanta minskningar på mellan 37 procent och 42 procent av den genomsnittliga totala migalastat-exponeringen (AUC0-∞) och minskningar på mellan 15 procent och 40 procent av den genomsnittliga maximala migalastat-exponeringen (Cmax) jämfört med fastande tillstånd.
If you forget to take Galafold
Om du har glömt att ta Galafold
From the metabolism and excretion pathways, it is not expected that a decreased hepatic function may affect the pharmacokinetics of migalastat.
Metabolism och utsöndringsvägar gör det inte troligt att en sänkt leverfunktion påverkar migalastats farmakokinetiska egenskaper.
Pack size of 14 capsules.
Förpackningsstorlek om 14 kapslar.
Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4.
Baserat på in vitro-data är migalastat inte en inducerare av CYP1A2, 2B6 eller 3A4.
Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat.
Varje kapsel innehåller migalastat-hydroklorid motsvarande 123 mg migalastat.
Fertility in women It is not yet known if this medicine affects fertility in women.
Fertilitet hos kvinnor Det är inte känt om detta läkemedel påverkar fertiliteten hos kvinnor.
Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components.
Cirka 5 procent av den totala provradioaktiviteten var ej bestämda komponenter.
• are allergic to migalastat or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) Warnings and precautions
• om du är allergisk mot migalastat eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).
Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
Behandling med Galafold i farmakodynamiska fas 2-prövningar ledde i allmänhet till ökad endogen α-Gal A-aktivitet i leukocyter, liksom i hud och njure hos de flesta patienterna.
Elderly (> 65 years) Clinical studies of Galafold included small number of patients aged 65 and over.
I de kliniska studierna av Galafold ingick ett litet antal patienter från 65 års ålder.
The first OLE trial (AT1001-041) included patients from Phase 2 and Phase 3 studies and has completed.
Den första öppna förlängningsprövningen (AT1001-041) omfattade patienter från fas 2- och fas 3studier och den har slutförts.
Reduced -Gal A activity is, therefore, associated with the progressive accumulation of substrate in vulnerable organs and tissues, which leads to the morbidity and mortality associated with Fabry disease.
Minskad -Gal A-aktivitet förknippas därför med en progressiv ackumulation av substrat i känsliga organ och vävnader, vilket orsakar morbiditeten och mortaliteten kopplad till Fabrys sjukdom.
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Liknande fynd har noterats prekliniskt efter behandling med andra iminosockerarter .
Take Galafold capsule every other day and punch out the perforated circle on the blister sleeve on the days you are not taking Galafold.
Ta en Galafold-kapsel varannan dag och tryck ut den perforerade cirkeln på blisterfodralet de dagar du inte tar Galafold.
Table 3: Mutations not amenable to Galafold (migalastat)
Tabell 3: Mutationer som inte är behochlingsbara med Galafold (migalastat)
In patients with amenable mutations, GL-3 levels tended to decrease in urine and in kidney interstitial capillaries.
Hos patienter med behandlingsbara mutationer tenderade GL-3-halterna att minska i urin och i njurens interstitiella kapillärer.
Qualitative reductions in GL-3 levels were observed in multiple renal cell types: podocytes, mesangial cells, and glomerular endothelial cells, respectively, over 12 months of treatment with Galafold.
Kvalitativa minskningar av GL-3-halterna sågs i många olika njurcellstyper: podocyter, mesangialceller respektive glomerulära endotelceller, under 12 månaders behandling med Galafold.
Limited data suggest that co-administration of a single dose of Galafold and a standard enzyme replacement therapy infusion results in an increased exposure to agalsidase of up to 5-fold.
Enligt begränsade data leder samadministrering av en enstaka dos av Galafold och en standardinfusion av enzymersättningsbehandling till en upp till 5 gånger större exponering för agalsidas.
In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
I en 104 veckor lång karcinogenicitetsstudie på råttor fanns en förhöjd incidens av pankreasöcellscarcinom hos hanar vid en dosnivå som var 19 gånger högre än exponeringen (AUC) vid den kliniskt effektiva dosen.
Galafold is to be taken every other day.
Galafold ska tas varannan dag.
However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats.
Studier har visat att migalastat utsöndras i mjölk hos lakterande råttor.
Composite Clinical Outcomes
Kombinerade kliniska resultat
If you forget to take your capsule at the usual time but remember later, you can take the capsule only if it is within 12 hours of your normal dosing time.
Om du har glömt att ta din kapsel vid den vanliga tiden men kommer ihåg den senare kan du ta kapseln endast om det inte gått längre tid än 12 timmar efter tidpunkten då kapseln skulle ha tagits.
Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine.
Ät inte minst 2 timmar före och 2 timmar efter att du har tagit en dos.
How to store Galafold 6.
Hur Galafold ska förvaras 6.
Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
Vidare är migalastat inte en hämmare av eller ett substrat för CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 eller 3A4/5.
Then, punch out the left-most capsule labelled Day 1.
Tryck därefter ut kapseln längst till vänster som är märkt Dag 1.
PRESS and hold tab at the left 2.
TRYCK och håll fliken till vänster 2.
c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?)
c.207_369+651del814ins231 OKÄND (del Exon2?)
UNKNOWN (delExon3_3'UTR?)
OKÄND (delExon3_3'UTR?)
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Hos friska frivilliga varierade distributionsvolymen (Vz/F) av migalastat efter stigande enstaka orala doser (25-675 mg migalastat HCl) mellan 77 och 133 L, vilket visar att det fördelas väl i vävnaderna och går utöver den totala vattenhalten i kroppen (42 liter).
The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Den absoluta biotillgängligheten (AUC) för en enstaka oral dos om 150 mg migalastat-hydroklorid eller en enstaka 2 timmars 150 mg intravenös infusion var cirka 75 procent.
• Painful stiff neck
• Smärtsam stel nacke
Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2).
Äldre population Ingen dosjustering är nödvändig på grund av ålder (se avsnitt 5.2).
Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
Migalastat är inte ett substrat för MDR1 eller BCRP och heller inte en hämmare av de humana effluxtransportörerna BCRP, MDR1 eller BSEP.
It is advised to periodically monitor renal function, echocardiographic parameters and biochemical markers (every 6 months) in patients initiated on or switched to Galafold.
Njurfunktionen, ekokardiografiska parametrar och biokemiska markörer bör följas regelbundet (var 6:e månad) hos patienter som sätts in på eller växlar till Galafold.
Headache and dizziness were the most common adverse reactions reported at doses of Galafold of up to 1250 mg and 2000 mg, respectively.
Huvudvärk och yrsel var de oftast rapporterade biverkningarna vid Galafold-doser på upp till 1250 mg respektive 2000 mg.
Capsule contents Pregelatinised starch (maize) Magnesium stearate
Pregelatiniserad stärkelse (majs) Magnesiumstearat
C]-migalastat HCl revealed that 99% of the radiolabeled dose recovered in plasma was comprised of unchanged migalastat (77%) and 3 dehydrogenated O-glucuronide conjugated metabolites, M1to M3 (13%).
C]-migalastat HCl avslöjade att 99 procent av den radiomärkta dosen som återfanns i plasma bestod av oförändrat migalastat (77 procent) och 3 konjugerade dehydrogenerade O-glukuronid-metaboliter, M1 till M3 (13 procent).
Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1).
Galafold är indicerat för långvarig behandling av vuxna och ungdomar från 16 års ålder som har en bekräftad diagnos på Fabrys sjukdom (α-galaktosidas A-brist) och som har en behandlingsbar mutation (se tabellerna i avsnitt 5.1).
Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine to give a minimum 4 hours fast.
Ät inte minst 2 timmar före och 2 timmar efter intag av läkemedlet för att ge en fasteperiod på minst 4 timmar.
This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
Denna enzymdefekt leder till onormala inlagringar av en fettsubstans som kallas globotriaosylceramid (GL-3) i njurarna, hjärtat och andra organ, vilket orsakar symtomen på Fabrys sjukdom.