natgillin/translations-raw huggingface dataset:
as available in order to avoid filter occlusion.
om tillgängligt för att undvika filterocklusion.
The medicine will be diluted before being given to you or your child.
Läkemedlet måste spädas innan det ges till dig eller ditt barn.
The solution should be mixed gently, and not be shaken.
Lösningen ska blandas försiktigt och får inte skakas.
The majority of reactions occurred during or within 4 hours of the completion of the infusion.
De flesta reaktionerna uppkom under eller inom 4 timmar efter avslutad infusion.
The total volume of the infusion should be administered over approximately 2 hours.
Den totala infusionsvolymen bör administreras under cirka 2 timmar.
Sebelipase alfa has not been investigated in patients 2 to 4 years of age or patients aged 65 years or older.
Sebelipas alfa har inte undersökts på patienter i åldern 2 till 4 år eller patienter som är 65 år eller äldre.
The Guide for healthcare professionals shall contain the following key elements:
Vägledningen för hälso- och sjukvårdspersonal ska innehålla följande viktiga komponenter:
Pre-treatment with antipyretics and/or antihistamines may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
Förbehandling med antipyretika och/eller antihistaminer kan förhindra påföljande reaktioner i de fall där symtomatisk behandling krävdes.
≥ 18 years old N=18 Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* AUCss (ng∙hr/mL) 1133.8 941.6 1436.4 1453.6 1989.3 1861.0 Cmax (ng/mL) Tmax (hr) CL (L/hr) Vc (L) T1/2 (hr) * Week 22 for placebo patients reset to Week 0, i.e. first week of active treatment.
≥ 18 år n=18 Vecka 0 Vecka 22* Vecka 0 Vecka 22* Vecka 0 Vecka 22* AUCss (ng∙tim/ml) 1133,8 941,6 1436,4 1453,6 1989,3 1861,0 Cmax (ng/ml) Tmax (tim) CL (L/tim) Vc (L) T1/2 (tim) * Vecka 22 för placebopatienter återställt till vecka 0, dvs. den första veckan med aktiv behandling.
Age at first dose: 4 to 58 years e
Ålder vid första dosen: 4 till 58 år e
d. Do not use if the solution is cloudy, or if foreign particulate matter is present.
d. Använd inte lösningen om den är grumlig eller innehåller främmande partiklar.
For patients who have experienced allergic reactions during infusion, caution should be exercised upon re-administration.
För patienter som har fått allergiska reaktioner under infusion, bör försiktighet utövas vid återadministrering.
Frequency, type and severity of adverse reactions in children are the same as in adults.
Biverkningarnas frekvens, typ och allvarlighetsgrad hos barn är desamma som hos vuxna.
The efficacy objectives are assessment of hepatic function overtime up to 3 years and survival at 12 months.
Effektmålen är bedömning av leverfunktion över tid i upp till 3 år och överlevnad vid 12 månader.
The risks and benefits of re-administering sebelipase alfa following a severe reaction should be considered.
Riskerna och nyttan med återadministrering av sebelipas alfa efter en allvarlig reaktion bör beaktas.
Frequencies are defined according to the following convention: very common (≥ 1/10); common (≥ 1/100 to < 1/10), uncommon (≥ 1/1,000 to < 1/100), rare (≥ 1/10,000 to < 1/1,000), very rare (< 1/10,000) and not known (cannot be estimated from the available data).
Frekvenser definieras enligt följande konvention: mycket vanliga (≥ 1/10); vanliga (≥ 1/100, < 1/10), mindre vanliga (≥ 1/1 000, < 1/100), sällsynta (≥ 1/10 000, < 1/1 000), mycket sällsynta (< 1/10 000) och ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).
The vials should not be left outside the refrigerator longer than 24 hours prior to dilution for infusion.
Injektionsflaskor ska inte vara kvar utanför kylskåpet längre än 24 timmar före spädning för infusion.
KANUMA should be administered through a 0.2 μm filter (see section 6.6).
KANUMA bör administreras via ett filter på 0,2 μm (se avsnitt 6.6).
For management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
För hantering av biverkningar, se avsnitt 4.4 och 4.8.
Total infusion volume (ml)
Total infusionsvolym (ml)
You can help by reporting any side effects you or your child may get.
Du kan hjälpa till genom att rapportera de biverkningar du eller ditt barn eventuellt får.
Infants (< 6 months of age)
Spädbarn (< 6 månader gamla)
In the absence of more clinical data, this dose is not recommended.
Eftersom det saknas fler kliniska data rekommenderas inte denna dos.
Posology It is important to initiate treatment as early as possible after diagnosis of LAL deficiency.
Dosering Det är viktigt att inleda behandling så tidigt som möjligt efter diagnos på LAL-brist.
What KANUMA is and what it is used for What you need to know before you are given KANUMA How KANUMA is given
Vad KANUMA är och vad det används för Vad du behöver veta innan du ges KANUMA Hur KANUMA ges
4-11 years old N=24
4-11 år n=24
What you need to know before KANUMA is given
Vad du behöver veta innan du ges KANUMA
This medicinal product may contain traces of egg proteins.
Detta läkemedel kan innehålla spår av äggproteiner.
In cases of severe infusion reactions and in cases of lack or loss of effect, patients should be tested for the presence of antibodies.
I fall av allvarliga infusionsreaktioner och i fall med utebliven eller bristande effekt, bör patienter testas för förekomst av antikroppar.
Renal elimination of sebelipase alfa is considered a minor pathway for clearance.
Renal eliminering av sebelipas alfa anses som en mindre viktig väg för clearance.
Studies to evaluate the mutagenic and carcinogenic potential of sebelipase alfa have not been performed.
Studier för att utvärdera den mutagena och karcinogena potentialen för sebelipas alfa har inte utförts.
12-17 years old N=23
12-17 år n=23
KANUMA should be administered by a trained healthcare professional who can manage medical emergencies.
KANUMA bör administreras av utbildad sjukvårdspersonal som kan hantera medicinska akutfall.
* The infusion volume should be based on the prescribed dose and should be prepared to a final sebelipase alfa concentration of 0.1-1.5 mg/ml.
* Infusionsvolymen ska baseras på den förskrivna dosen och beredas till en slutlig sebelipas alfakoncentration på 0,1-1,5 mg/ml.
Side effects were seen while patients were being given the medicine or shortly after (infusion reactions).
Biverkningar har setts medan patienter fått läkemedlet eller en kort tid efteråt (infusionsreaktioner).
The age range at randomisation was 4-58 years old (71% were < 18 years old).
Åldersintervallet vid randomisering var 4-58 år (71 % var < 18 år).
P-values are from Fisher's exact test for normalisation endpoints and Wilcoxon rank-sum test for all other endpoints.
P-värden kommer från Fishers exakta test för normaliseringseffektmått och Wilcoxons rangsummetest för alla andra effektmått.
The infusion period may be extended in the event of dose escalation.
Infusionsperioden kan förlängas i händelse av dosupptrappning.
Final study report expected in July 2019
Interimistiska rapporter förväntas varje år Slutgiltig studierapport förväntas i januari 2027
Unopened vials: 2 years.
Oöppnade injektionsflaskor: 2 år.
Twenty-four patients were aged 411 years, 23 were aged 12-17 years, and 18 were aged ≥ 18 years (Table 4).
Tjugofyra patienter var 4-11 år, 23 var 12-17 år, och 18 var ≥ 18 år (tabell 4).
Study LAL-CL02 - Children and Adults 1 mg/kg once every other week
Studie LAL-CL02 - Barn och vuxna 1 mg/kg en gång varannan vecka
Of the 32 patients who had a liver biopsy at study entry, 100% had fibrosis and 31% had cirrhosis.
Av de 32 patienter som gjort en leverbiopsi vid inträdet i studien, hade 100 % fibros och 31 % hade cirros.
The vials should not be frozen, heated or microwaved and should be protected from light.
Injektionsflaskorna får inte frysas, värmas eller köras i mikrovågsugn, och de ska skyddas mot ljus.
For study entry, patients were required to have ALT levels of ≥1.5 X upper limit of normal (ULN).
För att få delta i studien måste patienterna ha ALATnivåer på ≥1,5 x övre normalgränsen (ULN).
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, Enzymes; ATC code: not yet assigned
Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer; ATC-kod: ännu ej tilldelad
Common side effects reported in children and adolescents (4 to 18 years old) and adults are: severe allergic reaction (anaphylactic reaction)
Vanliga biverkningar som rapporterats hos barn och ungdomar (4 till 18 års ålder) och vuxna är: allvarlig allergisk reaktion (anafylaktisk reaktion)
This medicine may contain egg proteins.
Detta läkemedel kan innehålla äggproteiner.
Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
Patienter hade även en snabbt progredierande leversjukdom och allvarlig hepatosplenomegali.
Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
Överkänslighetsreaktioner, inklusive anafylaxi, har rapporterats för patienter som behandlats med sebelipas alfa; se avsnitt 4.8.
These medicines may include antihistamines, fever-reducing medicines and/or corticosteroids (a type of antiinflammatory medicines).
Dessa läkemedel kan inkludera antihistaminer, febernedsättande läkemedel och/eller kortikosteroider (en typ av antiinflammatoriska läkemedel).
Dose adjustments may be considered based on how well you or your child responds to treatment.
Dosen kan justeras beroende på hur bra du eller ditt barn svarar på behandling.
MedDRA preferred term
Av MedDRA rekommenderad term
The association between the development of ADA to sebelipase alfa and reductions in treatment effect or the occurrence of adverse reactions has not been determined.
Sambandet mellan utvecklingen av ADA mot sebelipas alfa och reduceringar av behandlingseffekten eller uppkomsten av biverkningar har inte fastställts.
This medicine is an enzyme replacement therapy.
Det här läkemedlet är en enzymersättningsbehandling.
Prior to launch of Kanuma in each Member State the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational material including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority.
Innan Kanuma lanseras i respektive medlemsland måste innehavaren av godkännandet för försäljning (MAH) och den nationella behöriga myndigheten enas om innehållet i och formatet för utbildningsmaterialet inklusive kommunikationsmedel, distributionsmodaliteter och alla övriga aspekter av programmet.
Table 3: Primary and secondary efficacy endpoints in LAL-CL02 Endpoint
Tabell 3: Primära och sekundära effektmått i LAL-CL02
Therefore, appropriate medical support must be readily available when sebelipase alfa is administered.
Därför måste adekvat medicinskt stöd finnas tillhands när sebelipas alfa administreras.
Adverse reactions are listed by System Organ Class and frequency.
Biverkningar anges enligt organsystem och frekvens.
Proportion of patients who achieved normalisation defined as 34-59 U/l, depending on age and gender.
Andel patienter som uppnått normalisering definierad som 34-59 E/l, beroende på ålder och kön.
The age range of patients with biopsy evidence of cirrhosis was 4-21 years old.
Åldersintervallet för patienter med biopsievidens för cirros var 4-21 år.
A statistically significant improvement in multiple endpoints was observed in the sebelipase alfatreated group as compared to the placebo group at the completion of the 20-week double-blind period of the study, as shown in Table 3.
En statistiskt signifikant förbättring av flera effektmått observerades i gruppen som behandlats med sebelipas alfa jämfört med placebogruppen vid slutförandet av den 20-veckors dubbelblinda studieperioden, så som visas i tabell 3.
Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure.
De flesta patienter som utvecklade ADA gjorde det inom de första 2 månaderna av exponering.
If interrupted, the infusion may be resumed at a slower rate with increases as tolerated.
Om infusionen avbryts kan den återupptas med en långsammare hastighet som ökas i enlighet med patientens tolerans.
The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients.
Säkerhet och effekt för KANUMA för patienter över 65 år har inte utvärderats och inga alternativa dosregimer kan rekommenderas för dessa patienter.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before taking this medicine.
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare innan detta läkemedel ges till dig.
This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Detta bör beaktas av patienter som står på en natriumfattig kost.
a. The number of vials to be diluted for infusion should be determined based on the patient's weight and prescribed dose.
a. Antalet injektionsflaskor som ska spädas för infusion ska fastställas baserat på patientens vikt och ordinerad dos.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid use of sebelipase alfa during pregnancy.
Som en försiktighetsåtgärd bör man undvika användning av sebelipas alfa under graviditet.
Patients with known egg allergies were excluded from clinical studies (see section 4.3).
Patienter med äggallergi exkluderades från kliniska studier (se avsnitt 4.3).
If you or your child has an infusion reaction you or your child may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
Om du eller ditt barn får en infusionsreaktion kan du eller ditt barn få ytterligare läkemedel för att behandla eller bidra till att förebygga reaktioner i framtiden.
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
De patienter som utvecklade ADA gjorde det inom de första 3 månaderna av exponering.
Human serum albumin
Humant serumalbumin
Body temperature increased b,c
Förhöjd kroppstemperatur b,c
Store in a refrigerator Do not freeze.
ÖVRIGT Förvaras i kylskåp Får ej frysas.
The safety and efficacy of KANUMA in overweight patients have not been thoroughly evaluated and therefore no alternative dose regimens can be recommended for these patients at this time.
Säkerhet och effekt för KANUMA för överviktiga patienter har inte utvärderats och därför kan inga alternativa dosregimer kan rekommenderas för dessa patienter just nu.
Tell your doctor if you or your child is on a controlled sodium diet.
Tala om för läkaren om du eller ditt barn står på en saltfattig kost.
The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products.
De flesta patienterna (58 %) hade LDLkolesterol > 190 mg/dl vid inträdet i studien, och 24 % av patienterna med LDL-kolesterol > 190 mg/dl stod på lipidsänkande läkemedel.
Diarrhoea b,e
Diarré b,e
Following the first sebelipase alfa infusion, including the first infusion after a dose escalation, patients should be observed for 1 hour in order to monitor for any signs or symptoms of anaphylaxis or a severe hypersensitivity reaction.
Efter den första infusionen av sebelipas alfa, inklusive den första infusionen efter en dosökning, ska patienter observeras i 1 timme så att man kan upptäcka eventuella tecken eller symtom på anafylaxi eller en allvarlig överkänslighetsreaktion.
The dose you or your child receives is based on your or your child's body weight.
Dosen du eller ditt barn får baseras på din eller ditt barns kroppsvikt.
• Information on the ongoing LAL Deficiency Registry, including the importance of enrolling patients, also those not treated with Kanuma, and the modalities for participation.
• Information om det pågående LAL-bristregistret, inklusive vikten av att rekrytera patienter, även sådana som inte behandlas med Kanuma, och hur man går tillväga för att delta.
Following the occurrence of a hypersensitivity reaction, appropriate pre-treatment should be considered according to the standard of care (see section 4.4).
När en överkänslighetsreaktion har uppkommit bör adekvat förbehandling övervägas i enlighet med vårdstandarden (se avsnitt 4.4).
You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion.
Du eller ditt barn kan övervakas av läkare eller sjuksköterska i ytterligare en timme efter infusionen.
Sebelipase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Sebelipas alfa är ett protein och väntas bli metaboliskt nedbrutet via peptidhydrolys.
LAL deficiency presenting in infants is a medical emergency with rapid disease progression over a period of weeks that is typically fatal within the first 6 months of life.
LAL-brist hos spädbarn är ett medicinskt akutfall med snabb sjukdomsprogress under en period på några veckor som vanligtvis är dödlig inom de första 6 månaderna i livet.
Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Körförmåga och användning av maskiner KANUMA har ingen eller försumbar effekt på förmågan att köra bil och använda maskiner.
Because it is a recombinant human protein, sebelipase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated or other drug-drug interactions.
Eftersom sebelipas alfa är ett rekombinant humant protein, är det en osannolik kandidat för cytokrom P450-medierade eller andra läkemedelsinteraktioner.
In addition to liver disease, patients with LAL deficiency experience increased risk for cardiovascular disease and accelerated atherosclerosis.
Förutom leversjukdom har patienter med LAL-brist en ökad risk för kardiovaskulär sjukdom och accelererad ateroskleros.
From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l.
Från baslinjen till vecka 48 förbättrades den genomsnittliga vikt-för-ålder-percentilen från 12,74 % till 29,83 % och de genomsnittliga nivåerna av serumalbumin ökade från 26,7 g/l till 38,7 g/l.
In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
I kliniska studier undersöktes doser av sebelipas alfa upp till 5 mg/kg en gång per vecka och inga specifika tecken eller symtom identifierades efter de högre doserna.
The absolute reduction in mean ALT level was -57.9 U/l (-53%) in the sebelipase alfa-treated group and -6.7 U/l (-6%) in the placebo group.
Den absoluta reduktionen av genomsnittlig ALAT-nivå var57,9 E/l (-53 %) i gruppen som behandlats med sebelipas alfa och -6,7 E/l (-6 %) i placebogruppen.
This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications.
Det här läkemedlet verkar genom att minska ansamlingen av fett som orsakar medicinska komplikationer, inklusive försvagad tillväxt, leverskada och hjärtkomplikationer.
It is not known whether sebelipase alfa passes into breast milk; therefore it is recommended that you stop breast-feeding or using KANUMA treatment while breast-feeding.
Det är okänt om sebelipas alfa passerar över i bröstmjölk, och därför rekommenderas att du slutar amma eller att du slutar behandlas med KANUMA medan du ammar.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use).
Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för KANUMA för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för LAL-brist (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
Anaphylaxis occurred during the infusion as late as 1 year after treatment initiation.
Anafylaxi uppkom under infusionen så sent som 1 år efter den första behandlingen.
Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Administreringssätt KANUMA är endast avsett för intravenös användning.
The most serious adverse reactions experienced by 3% of patients in clinical studies were signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
De allvarligaste biverkningarna som uppkom hos 3 % av patienterna i kliniska studier var tecken och symtom som överensstämde med anafylaxi.
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
Parade leverbiopsier vid baslinjen och vid vecka 20 var tillgängliga i en delgrupp patienter (n=26).
IV use after dilution
IV-användning efter spädning
Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
Administrering av KANUMA till spädbarn med bekräftad multiorgansvikt görs enligt den behandlande läkarens bedömning.
Table 4: Mean Population Pharmacokinetic Parameters
Tabell 4: Genomsnittliga populationsfarmakokinetiska parametrar
It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides.
Det förbättrar dessutom fetthalterna i blodet, inklusive förhöjda nivåer av LDL (dåligt kolesterol) och triglycerider.
The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Hanteringen av överkänslighetsreaktioner kan inkludera att tillfälligt avbryta infusionen, sänka infusionshastigheten, och/eller behandla med antihistaminer, antipyretika, och/eller kortikosteroider.
*Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
*Sebelipas alfa framställs i äggvita från transgen Gallus (höns) genom rekombinant DNA (rDNA)teknik.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from sebelipase alfa therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Ett beslut måste fattas om man ska avbryta amningen eller avbryta/avstå från behandling med sebelipas alfa efter att man tagit hänsyn till fördelen med amning för barnet och fördelen med behandling för kvinnan.
Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
I överensstämmelse med dess kända verkningsmekanism, har asymtomatiska höjningar av cirkulerande kolesterol och triglycerider observerats efter insättning av behandling.
LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
LAL-CL02 var en multicenter-, dubbelblind, placebokontrollerad studie av 66 barn och vuxna med LAL-brist.
• Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test.
• Information till hälso- och sjukvårdspersonal om att innehavaren av godkännandet för försäljning ansvarar för att tillhandahålla testet för övervakning av ADA-positiva patienter inklusive hur man går tillväga för att beställa testet.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
MÄNGD UTTRYCKT I VIKT, VOLYM ELLER PER ENHET 20 mg/10 ml
The difference in exposures to sebelipase alfa between the once weekly 0.35 mg/kg and 3 mg/kg groups was more than dose proportional, with a 8.6-fold increase in dose resulting in a 9.6-fold increase in exposure for AUC and a 10.0-fold increase for Cmax.
Skillnaden i exponeringar för sebelipas alfa mellan grupperna som fick 0,35 mg/kg respektive 3 mg/kg en gång per vecka var mer än dosproportionell, med en 8,6-faldig dosökning som ledde till en 9,6-faldig exponeringsökning för AUC och en 10,0-faldig ökning för Cmax.
One infant was treated with 5 mg/kg once weekly in LAL-CL03; no new adverse reactions were reported at this dose.
Ett spädbarn behandlades med 5 mg/kg en gång per vecka i LAL-CL03; inga nya biverkningar rapporterades vid denna dos.