natgillin/translations-raw huggingface dataset:
As with any intravenous protein medicinal product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
På samma sätt som för alla proteininnehållande läkemedel är allvarliga överkänslighetsreaktioner av allergityp möjliga.
This leaflet was last revised in MM/YYYY
Denna bipacksedel ändrades senast MM/YYYY
The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 002 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
MAH förbinder sig att utföra studierna och ytterligare farmakovigilansaktiviteter som finns beskrivet i farmakovigilansplanen som överenskommits i Risk Management Plan (RMP) i version 002 som finns i modul 1.8.2. i godkännandet för försäljning och eventuella efterföljande uppdateringar av RMP överenskommet med CHMP.
- If you have a fever, or if you are having difficulty breathing before this medicine is given, talk with your doctor about delaying your Naglazyme infusion.
- Om du får feber eller får svårt att andas innan detta läkemedel ges, ska du tala med din läkare om att senarelägga Naglazyme-infusionen.
A key issue is to treat children aged <5 years suffering from a severe form of the disease, even though children <5 years were not included in the pivotal phase 3 study.
Behandling av barn under fem år med allvarlig form av sjukdomen framstår som särskilt viktig, även om barn<5 år inte ingick i den pivotala fas 3-studien.
Data collected in the post-marketing phase will also be examined to determine if a suitable Naglazyme maintenance dose can be recommended relative to the efficacy endpoints used in the clinical studies.
Data som insamlats under fasen efter marknadsföring skall också analyseras för att fastställa om man kan rekommendera en lämplig underhållsdos av Naglazyme för de effektmått som använts i de kliniska studierna.
The molecule contains 6 N-linked oligosaccharide modification sites.
Molekylen innehåller sex N-bundna oligosackaridmodifieringsställen.
Reproduction studies have been performed in rats and rabbits at doses up to 3 mg/kg/day and have revealed no evidence of impaired fertility or harm to the embryo or foetus due to Naglazyme.
Reproduktionsstudier har genomförts på råttor och kaniner i doser på upp till 3 mg/kg/dag och har inte visat några tecken på nedsatt fertilitet eller skador på embryo eller foster orsakad av Naglazyme.
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, any updated RMP should be submitted at the same time as the following Periodic Safety Update Report (PSUR).
Enligt CHMPs guideline för Risk Management Systems för läkemedel för humant bruk ska uppdaterade RMP skickas in samtidigt som följande periodiska säkerhetsrapport (PSUR).
When using 100 ml bags, the volume of Naglazyme may be added directly to the infusion bag.
När man använder 100 ml-påsar kan Naglazyme-volymen tillsättas direkt till infusionspåsen.
Infusion reactions, defined as adverse reactions occurring during Naglazyme infusions or until the end of the infusion day, were observed in 33 (56%) of the 59 patients treated with Naglazyme across five clinical studies.
Infusionsreaktioner, definierade som biverkningar som förekommer under infusioner av Naglazyme eller fram till slutet av infusionsdagen, observerades hos 33 (56 %) av de 59 patienter som behandlades med Naglazyme i fem kliniska studier.
Treatment has been shown to improve walking and stairclimbing ability, and to reduce the levels of glycosaminoglycans in the body.
Behandlingen har visat sig förbättra förmågan att gå och att gå uppför trappor, och minska nivåerna av glykosaminoglykaner i kroppen.
1Reactions reported more frequently in the active arm of the placebo-controlled study than the placebo arm; frequency determined from 39 patients of the blinded Phase 3 study.
1Reaktioner som rapporterades oftare i den aktiva armen av den placebokontrollerade studien än i placeboarmen; frekvensen fastställd från 39 patienter i den blindade fas 3-studien.
From a microbiological safety point of view, the product is to be used immediately.
För att produkten ska vara säker ur mikrobiologisk synpunkt måste den användas omedelbart.
- Please talk to your doctor if you experience muscle pain, numbness in your arms or legs, or any bowel or bladder problems as these may be caused by pressure on your spinal cord.
- Tala med din läkare om du får muskelsmärtor, domningar i armar eller ben, eller får problem med tarmen eller urinblåsan, eftersom detta kan orsakas av ett tryck på ryggmärgen.
Specification,Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities
farmakovigilansplanen eller riskförebyggande aktiviteter.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Du kan behöva få ytterligare läkemedel för att förhindra en allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider) eller för att sänka febern (febernedsättande medel).
Adverse reactions reported during the Post Marketing period are included at a frequency category of “unknown”.
Biverkningar som rapporterats under perioden efter lansering ingår i frekvenskategorin ”okänd”.
If you get any of these symptoms, or other symptoms not listed in this leaflet, tell your doctor immediately.
Om du får något av dessa symtom eller andra symtom som inte nämns i denna information, kontakta din läkare omedelbart.
Thirty-eight patients subsequently enrolled in an Open Label extension study where they received 1 mg/kg of galsulfase every week.
Trettioåtta patienter rekryterades därefter till en öppen fortsättningsstudie där de fick 1 mg/kg galsulfas varje vecka.
Patients who could walk more than 5 meters (m) but less than 250 m in 6 minutes of a 12 Minute Walk test or less than 400 m at the 12 minute time point at baseline were enrolled in the study.
Patienter som vid baslinjen kunde gå mer än 5 m men mindre än 250 m under 6 minuter i ett 12 minuters gångtest, eller mindre än 400 m under hela 12-minutersperioden, rekryterades till studien.
It is recommended that the diluted Naglazyme solution be administered to patients using an infusion set equipped with a 0.2 µm in-line filter.
Det rekommenderas att den spädda Naglazyme-lösningen administreras till patienterna med ett infusionsaggregat med ett 0,2 µm in-line-filter.
In four patients <1 year of age, the overall safety profile of a higher dose (2 mg/kg/week) did not differ in a clinically meaningful manner from that of the recommended 1 mg/kg/week dose, and was consistent with the safety profile of Naglazyme in older children.
Hos fyra patienter <1 år skilde sig den totala säkerhetsprofilen för en högre dos (2 mg/kg/vecka) inte på något kliniskt signifikant sätt från den för den rekommenderade dosen på 1 mg/kg/vecka, och var överensstämmande med säkerhetsprofilen för Naglazyme hos äldre barn.
Do not take Naglazyme if it contains visible particles.
Naglazyme ska inte användas om den innehåller synliga partiklar.
The safety and efficacy of Naglazyme was assessed in a randomised, double blind, placebo controlled, Phase 3 study of 39 MPS VI patients, ranging in age from 5 to 29 years.
Säkerhet och effektivitet hos Naglazyme utvärderades i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad fas 3-studie på 39 patienter med MPS VI i åldrarna 5 till 29 år.
Evaluate the safety and efficacy of Naglazyme in 10 children less than
Utvärdera säkerhet och effekt för Naglazyme hos 10 barn under 5 år,
They accumulate in many tissues in the body, which causes the symptoms of MPS VI.
De ansamlas i många av kroppens vävnader och ger upphov till symtomen vid MPS VI.
For information on pre-treatment see section 4.4 and for further instructions see section 6.6.
Information om förbehandling finns i avsnitt 4.4 och ytterligare instruktioner i avsnitt 6.6.
All patients treated with NAGLAZYME (59/59) reported at least one AE.
Alla patienter som behandlades med NAGLAZYME (59/59) rapporterade minst en biverkning.
Information will also be collected on clinical status, adverse events, assessments of immunogenicity and potential effects on antibody formation.
Även information om klinisk status, biverkningar, utvärderingar av immunogenicitet och eventuella effekter på antikroppsbildning kommer att samlas in.
In an additional Phase 4, randomised, two-dose level study, four MPS VI patients <1 year of age were treated at 1 or 2 mg/kg/week for 53 to 153 weeks.
I en kompletterande randomiserad fas 4-studie med två dosnivåer, behandlades fyra MPS VI-patienter < 1 års ålder med 1 eller 2 mg/kg/vecka under 53-153 veckor.
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
Baserat på data från kliniska prövningar av Naglazyme förväntas majoriteten av patienterna utveckla IgG-antikroppar mot galsulfas inom 4-8 veckor från det att behandlingen inletts.
Spinal/cervical cord compression (SCC) with resultant myelopathy is a known and serious complication that can be due to MPS VI.
Ryggmärgskompression med resulterande myelopati är en känd och allvarlig komplikation som kan bero på MPS VI.
Patients who present with an acute febrile or respiratory illness may need to have their Naglazyme infusions delayed.
Patienter som söker med en akut febersjukdom eller respiratorisk sjukdom kan behöva få sina Naglazyme-infusioner senarelagda.
Very common side effects (these may affect more than 1 in 10 people):
Mycket vanliga biverkningar (dessa kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer):
5 years of age will be treated with the 1 mg/kg dose for at least one year.
vilka behandlas med dosen 1 mg/kg i minst ett år.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medicinal product use.
Försiktighet måste iakttas vid hantering och behandling av patienter med nedsatt luftvägsfunktion genom att användningen av antihistaminer eller andra sederande läkemedel begränsas eller noggrant övervakas.
You must not receive this medicine - If you have experienced severe or life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to galsulfase or any of the other ingredients of Naglazyme and re-administration of the medicine was not successful.
Du får inte få detta läkemedel - Om du har haft allvarliga eller livshotande allergiska reaktioner (överkänslighetsreaktioner) mot galsulfas eller mot något av de övriga innehållsämnena i Naglazyme och upprepad behandling med läkemedlet inte gick bra.
The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan.
MAH förbinder sig att utföra studierna och yt terligare farmakovigilansaktiviteter som finns beskrivet i farmakovigilansplanen.
If you are given more Naglazyme than you should Naglazyme is administered under the supervision of a nurse or doctor, he or she will check that the correct dose has been given and act accordingly if necessary.
Naglazyme ges under övervakning av en sjuksköterska eller läkare, och han eller hon kommer att kontrollera att du har fått rätt dos och vid behov vidta lämpliga åtgärder.
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity, repeated-dose toxicity or on general reproductive performance or embryo-foetal development in rats or rabbits.
Icke-kliniska data visade ingen speciell risk för människa baserat på gängse studier av säkerhetsfarmakologi, toxicitet vid enstaka dos, toxicitet vid upprepade doser eller på den allmänna reproduktionsförmågan eller fosterutvecklingen hos råtta eller kanin.
• Low blood pressure
• Lågt blodtryck
• Poor hearing
• Dålig hörsel
Although a larger proportion of subjects with high total antibody titres experienced recurrent infusion reactions, neither frequency nor severity could be predicted based on the anti-galsulfase antibody titre.
Även om en större andel av patienterna med höga totala antikroppstitrar fick återkommande infusionsreaktioner kunde varken frekvens eller svårighetsgrad förutsägas baserat på titern av antigalsulfasantikropp.
Preparation of the Naglazyme Infusion (Use Aseptic Technique)
Beredning av Naglazyme-infusionen (använd aseptisk teknik)
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medicinal products (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimise the potential occurrence of IARs.
Vid administrering av Naglazyme rekommenderas att patienterna förbehandlas med läkemedel (antihistaminer med eller utan antipyretika) cirka 30-60 minuter före infusionen för att minimera den eventuella förekomsten av infusionsrelaterade reaktioner.
6.6 Special precautions for disposal and other handling Each vial of Naglazyme is intended for single use only.
6.6 Särskilda anvisningar för destruktion och övrig hantering Varje injektionsflaska med Naglazyme är endast avsedd för engångsbruk.
Renal elimination of galsulfase is considered a minor pathway for clearance (see section 4.2).
Elimination via njurarna av galsulfas anses vara av mindre betydelse (se avsnitt 4.2).
Due to the low number of patients in clinical trials, adverse event (AE) data from all Naglazyme studies have been pooled and reviewed in a single, clinical trial safety analysis.
På grund av det låga antalet patienter i kliniska prövningar har biverkningsdata från alla studier på Naglazyme slagits samman och granskats i en enda klinisk säkerhetsanalys.
Naglazyme is used to treat patients with MPS VI disease (Mucopolysaccharidosis VI).
Naglazyme används för att behandla patienter med sjukdomen MPS VI (mukopolysackaridos VI).
Treatment with Naglazyme showed improvement, or lack of worsening, of facial dysmorphism.
Behandling med Naglazyme visade sig ge förbättring, eller frånvaro av försämring, med avseende på ansiktsdysmorfism.
Out of the 59 patients treated with Naglazyme in the clinical studies, 54 were tested for IgG antibodies.
Av de 59 patienter som behandlades med Naglazyme i kliniska studier testades 54 patienter för IgG-antikroppar.
Pack sizes: 1 and 6 vials.
Förpackningsstorlekar: 1 och 6 injektionsflaskor.
Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2)
Läkemedel som med begränsningar lämnas ut mot recept (Se bilaga I: Produktresumén 4.2).
Sodium chloride
Natriumklorid,
The pharmacokinetics of galsulfase were evaluated in 13 patients with MPS VI who received 1 mg/kg of galsulfase as a 4 hour infusion.
Farmakokinetiken för galsulfas utvärderades hos 13 patienter med MPS VI som fick 1 mg/kg galsulfas som infusion under 4 timmar.
To evaluate the long-term safety and efficacy data from Naglazyme treatment a Clinical Surveillance Program (CSP) will be conducted.
För att utvärdera långsiktiga säkerhets- och effektdata för Naglazymebehandling kommer ett kliniskt uppföljningsprogram (CSP) att genomföras.
46 Galli Drive, Novato, CA 94949 United States of America
BioMarin Pharmaceutical Inc. 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 USA
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/05/324/001
NUMMER PÅ GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING EU/1/05/324/001
Following 24 weeks of therapy, Naglazyme-treated patients experienced a 92 ± 40 m improvement in the distance walked in 12 minutes relative to placebo-treated patients (p = 0.025).
Efter 24 veckors behandling upplevde Naglazyme-behandlade patienter en förbättring med 92 ± 40 m av den sträcka de kunde gå på 12 minuter jämfört med placebobehandlade patienter (p = 0,025).
Other reactions with known frequency were reported from 59 patients treated with Naglazyme from all five clinical trials.
Andra reaktioner med känd frekvens rapporterades från 39 patienter som behandlades med Naglazyme i alla de fem kliniska prövningarna.
Interim results will be provided in the annual re-assessment reports.
Interimsresultat kommer att tillhandahållas i de årliga omutvärderingsrapporterna.
Likewise, antibody development is not predictive of decreased efficacy although subjects with limited response in endurance parameters or urinary glycosaminoglycans (GAGs) tended to have higher peak anti-galsulfase titres than those with good response.
Utveckling av antikroppar är inte heller prediktivt för minskad effekt även om patienter med begränsat svar i fråga om uthållighetsparametrar eller glykosaminoglykaner (GAG) i urinen tenderade att ha högre topptitrar av antigalsulfas än de med bra svar.
For the first hour the infusion rate will be slow (approximately 2.5% of the total solution), with the remaining volume (approximately 97.5%) being taken over the next 3 hours.
Under den första timmen kommer infusionen att gå långsamt (cirka 2,5% av den totala lösningen) och den återstående volymen (cirka 97,5%) ges under de följande tre timmarna.
What this medicine is and what it is used for What you need to know before you are given this medicine How this medicine is given
I denna bipacksedel finns information om följande: Vad detta läkemedel är och vad det används för Vad du behöver veta innan du får detta läkemedel Hur du får detta läkemedel
An infusion associated reaction is any side effect occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4 “Possible Side Effects”).
En infusionsrelaterad reaktion är varje typ av biverkning som kommer medan infusionen pågår eller under resten av den dag då du får infusionen (se avsnitt 4 ”Eventuella biverkningar”).
For single use only Any unused solution should be discarded
Eventuell oanvänd lösning skall kasseras
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
Den initiala infusionshastigheten justeras så att cirka 2,5% av den totala lösningen infunderas under den första timmen, och den resterande volymen (cirka 97,5%) infunderas under de följande tre timmarna.
• Bluish skin
• Blåaktig hud
In patients who have experienced allergic reactions during infusion with Naglazyme, caution should be exercised upon rechallenge; appropriately trained personnel and equipment for emergency resuscitation (including epinephrine) should be available during infusions.
Hos patienter som har fått allergiska reaktioner vid infusion med Naglazyme ska försiktighet iakttas vid återupptagen administrering, lämpligt utbildad personal och utrustning för återupplivning (inklusive adrenalin) ska finnas tillgänglig vid infusion.
Only clear and colourless solutions without visible particles should be used.
Endast klara och färglösa lösningar utan synliga partiklar får användas.
The most serious side effects were swollen face and fever (very common); longer than normal gaps between breaths, difficulty breathing, asthma and hives (common); and swelling of the tongue and throat, and serious allergic reaction to this medicine (unknown frequency).
De allvarligaste biverkningarna var svullet ansikte och feber (mycket vanliga); längre mellanrum än normalt mellan andetagen, andningssvårigheter, astma och nässelutslag (vanliga); svullen tunga och strupe, och allvarlig allergisk reaktion mot detta läkemedel (ingen känd frekvens).
Naglazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS VI or other inherited metabolic diseases.
Behandling med Naglazyme skall ske under övervakning av en läkare med erfarenhet av hantering av patienter med MPS VI eller andra ärftliga metaboliska sjukdomar.
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of solution contains 1 mg galsulfase.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje ml lösning innehåller 1 mg galsulfas.
Reactions of unknown frequency were reported post-marketing.
Reaktioner med okänd frekvens rapporterades efter lansering.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
I händelse av en enstaka allvarlig infusionsrelaterad reaktion bör infusionen avbrytas till dess symptomen avklingat och behandling med antihistaminer och paracetamol bör övervägas.
The mean ( SD) volume of distribution (Vz) was 316 ( 752) ml/kg and the mean ( SD) plasma clearance (CL) was 7.9 ( 14.7) ml/min/kg.
Genomsnittlig ( SD) distributionsvolym (Vz) var 316 ( 752) ml/kg och genomsnittlig ( SD) plasmaclearance (CL) var 7,9 ( 14,7) ml/min/kg.
Reduced or absent N-acetylgalactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
Sänkt eller obefintlig N-acetylgalaktosamin-4-sulfatasaktivitet får som resultat en ackumulering av dermatansulfat i många celltyper och vävnader.
Naglazyme should not be given during pregnancy unless clearly necessary.
Naglazyme ska inte ges under graviditet om det inte är absolut nödvändigt.
Common side effects (these may affect up to 1 in 10 people):
Vanliga biverkningar (dessa kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer):
Overall, one case of sleep apnoea was experienced from all clinical studies.
Totalt förekom ett fall av apné i alla kliniska studier.
One ml of Naglazyme contains 1 mg galsulfase.
En ml Naglazyme innehåller 1 mg galsulfas.
There have been post-marketing reports of patients treated with Naglazyme who experienced the onset or worsening of SCC requiring decompression surgery.
Det har förekommit rapporter efter marknadsintroduktion om patienter som behandlats med Naglazyme hos vilka ryggmärgskompression har debuterat eller förvärrats och krävt dekompressionskirurgi.
Treated patients also experienced a mean decrease in urinary glycosaminoglycan excretion of 238 ± 17.8 μg/mg creatinine ( Standard Error [SE]) following 24 weeks of treatment relative to placebo-treated patients.
Hos behandlade patienter minskade också utsöndringen i urin av glykosaminoglykan med i genomsnitt 238 ± 17,8 μg/mg kreatinin ( standardfel [SE]) efter 24 veckors behandling jämfört med placebobehandlade patienter.
Bradycardia, tachycardia, cyanosis
Bradykardi, takykardi, cyanos
Severe or life-threatening hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients, if hypersensitivity is not controllable.
Allvarlig eller livshotande överkänslighet mot den aktiva substansen eller något hjälpämne, om överkänsligheten inte kan kontrolleras.
The secondary efficacy endpoints were the rate of stairs climbed in three minutes and the urinary glycosaminoglycan excretion of treated patients compared to placebo at Week 24.
Sekundära effektendpointer var det antal trappsteg patienten kunde gå uppför på tre minuter och utsöndringen i urin av glykosaminoglykan hos behandlade patienter jämfört med placebo vid vecka 24.
Pharyngitis1, gastroenteritis1
Faryngit1, gastroenterit1
Severe, or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to rechallenge, if hypersensitivity is not controllable.
Svår eller potentiellt livshotande överkänslighet är en kontraindikation för återupptagen administrering, om överkänsligheten inte kan kontrolleras.
The solution is to be mixed gently before infusion.
Lösningen skall blandas försiktigt före infusion.
Store in a refrigerator (2C - 8C).
Förvaras i kylskåp (2° C - 8 C).
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
Vid de kliniska prövningarna av Naglazyme kunde infusionsrelaterade reaktioner i regel hanteras genom att infusionen avbröts eller fick gå långsammare, och genom att patienten (för)behandlades med antihistaminer och/eller antipyretika (paracetamol), så att patienten kunde fortsätta behandlingen.
SPECIAL STORAGE CONDITIONS Store in a refrigerator Do not freeze
SÄRSKILDA FÖRVARINGSANVISNINGAR Förvaras i kylskåp
Driving and using machines No studies on the effects on the ability to drive and use machines have been performed.
Körförmåga och användning av maskiner Några studier av Naglazymes effekter på förmågan att köra bil och använda maskiner har inte utförts.