natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Previous treatment with HSC gene therapy.
Tidigare behandling med HSC-genterapi.
Busulfan dose adjustments were made as needed based on pharmacokinetic monitoring.
Justeringar av busulfandosen utfördes enligt behov baserat på farmakokinetisk övervakning.
A negative serum pregnancy test must be confirmed prior to the start of mobilisation and re-confirmed prior to conditioning procedures and before medicinal product administration.
Ett negativt graviditetstest i serum måste bekräftas före mobiliseringens start och bekräftas på nytt före konditioneringen samt innan läkemedlet administreras.
DOSE OF THE MEDICINAL PRODUCT Total Number of Infusion Bags: __
LÄKEMEDELSDOS Totalt antal infusionspåsar: __
Iron chelators should be discontinued 7 days prior to initiation of conditioning.
Järnkelerare ska sättas ut 7 dagar före konditionering påbörjas.
DONATION AND PRODUCT CODES
DONATIONS- OCH PRODUKTKODER
The safety of Zynteglo was evaluated in 42 patients with TDT.
Säkerheten för Zynteglo har utvärderats hos 42 patienter med TDT.
Duration of TI
Varaktighet av TI
They usually happen within the first few days and several weeks after receiving chemotherapy medicine, but can also develop much later.
De inträffar vanligtvis inom de första dagarna och flera veckor efter att du fått kemoterapiläkemedel men kan också utvecklas mycket senare.
Very Common (≥10%)
Mycket vanliga (≥ 10 %)
• excess acid in the body not removed by the kidneys
• överskottssyra i kroppen som inte avlägsnas genom njurarna
The added gene from Zynteglo will not be passed on to your children.
Den tillagda genen från Zynteglo kommer inte att överföras till dina barn.
• increased concentration of haemoglobin in cells
• ökad koncentration av hemoglobin i cellerna
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Oanvänt läkemedel måste kasseras i enlighet med lokala riktlinjer för biosäkerhet.
• low number of immature (not fully developed) red blood cells
• lågt antal omogna (inte fullt utvecklade) röda blodkroppar
In order to further confirm the appropriateness of the acceptance criteria, the MAH should re-evaluate the acceptance criteria for attributes related to potency tests using batch release data and clinical results after 6 months follow-up of 20 patients treated with commercial batches.
För att ytterligare bekräfta acceptanskriteriernas lämplighet ska innehavaren av godkännandet för försäljning omvärdera acceptanskriterierna för attribut som är relaterade till potenstester som använder satsfrisläppningsdata och kliniska resultat efter 6 månaders uppföljning av 20 patienter som behandlats med kommersiella tillverkningssatser.
The safety of immunisation with live viral vaccines during or following Zynteglo treatment has not been studied.
Säkerheten vid vaccinering med levande virusvacciner under eller efter Zynteglo-behandling har inte studerats.
Thawing of each infusion bag takes approximately 2 to 4 minutes.
Upptining av varje infusionspåse bör ta cirka 2 till 4 minuter.
Magyarország, Malta, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige bluebird bio (Netherlands) B.V.
Belgique/België/Belgien, България, Česká United Kingdom republika, Danmark, Eesti, Ελλάδα, España, Hrvatska, Irland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Litauen, Luxemburg/Luxemburg, Ungern, Malta, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige bluebird bio (Netherlands) B.V.
Zynteglo is made specifically for you, using your own blood stem cells.
Zynteglo tillverkas speciellt för dig med användning av dina egna blodstamceller.
o The Summary of Product Characteristics o Guide for healthcare professionals o Guide for handling and method of administration
o Produktresumé o Guide för hälso- och sjukvårdspersonal o Guide för hantering och administreringssätt
Prophylaxis for hepatic veno-occlusive disease (VOD) is recommended.
Profylax för hepatisk venocklusiv sjukdom (VOD) rekommenderas.
The traceability requirements of cell-based advanced therapy medicinal products must apply.
Regler för spårbarhet av läkemedel som används för cellbaserad avancerad terapi ska tillämpas.
All material that has been in contact with Zynteglo (solid and liquid waste) should be handled and disposed of as potentially infectious waste in accordance with local biosafety guidelines.
Allt material som har varit i kontakt med Zynteglo (fast och flytande avfall) ska hanteras och kasseras som potentiellt infektiöst avfall i enlighet med lokala riktlinjer för biosäkerhet.
o Signs and symptoms of bleeding and the need to contact the physician if any signs of unusual or prolonged bleeding or any other relevant signs are present.
o Tecken och symtom på blödning och behovet av att kontakta läkare vid tecken på onormal eller långvarig blödning eller om andra relevanta symptom föreligger.
• increase of certain enzymes in the blood which may indicate a problem with your liver
• ökning av vissa enzymer i blodet vilket kan tyda på ett problem med levern
Why of bags will vary by patient.
Antalet påsar varierar mellan olika patienter.
• Zynteglo will only be available through bluebird bio qualified treatment centres to ensure traceability of the patient`s cells and manufactured drug product between the treating hospital and manufacturing site.
• Zynteglo kommer endast att vara tillgängligt på bluebird bios kvalificerade behandlingscentra för att säkerställa spårbarhet av patientens celler och den tillverkade läkemedelsprodukten mellan behandlande sjukhus och tillverkningsanläggningen.
The MAH shall ensure that in each Member State where Zynteglo is marketed, a system aimed to control distribution to Zynteglo beyond the level of control ensured by routine risk minimisation measures.
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska säkerställa att det i varje medlemsstat där Zynteglo marknadsförs finns ett system som syftar till att kontrollera distributionen till Zynteglo utöver den kontrollnivå som säkerställs genom rutinmässiga riskminimeringsåtgärder.
All patients who experienced VOD received treatment with defibrotide and recovered.
Alla patienter som fick VOD fick behandling med defibrotid och återhämtade sig.
Each infusion bag should be administered in less than 30 minutes.
Varje infusionspåse bör administreras på mindre än 30 minuter.
Patients are expected to enrol in a registry and will be followed long term in the registry in order to better understand the long-term safety and efficacy of Zynteglo.
Patienterna förväntas delta i ett register och kommer att följas långsiktigt i detta register för att öka förståelsen för den långsiktiga säkerheten och effekten av Zynteglo.
If iron chelation is needed, consider administration of non-myelosuppressive iron chelators (see sections 4.2 and 5.1).
Om järnkelering behövs bör administrering av icke-myelosuppressiva järnkelerare övervägas (se avsnitt 4.2 och 5.1).
• bump your head or have a head injury
• slår i huvudet eller får en skallskada.
2.2 Qualitative and quantitative composition
Kvalitativ och kvantitativ sammansättning
Zynteglo must not be re-frozen.
Zynteglo får inte frysas in på nytt.
Zynteglo is intended for autologous use (see section 4.4) and should only be administered once.
Zynteglo är avsett för autolog användning (se avsnitt 4.4) och bör endast administreras en gång.
• life-threatening inflammatory response to an infection along with low white blood cell count
• livshotande inflammatorisk reaktion på en infektion tillsammans med lågt antal vita blodkroppar
Infusion related reactions to Zynteglo were observed in 11.9% of patients and occurred on the day of Zynteglo infusion.
Infusionsrelaterade reaktioner mot Zynteglo observerades hos 11,9 % av patienterna och inträffade den dag Zyntegloinfusionen skedde.
After treatment with Zynteglo, you will be asked to enrol in a registry for at least 15 years in order to better understand the long-term effects of Zynteglo.
Efter behandling med Zynteglo ombeds du registrera dig i ett register i minst 15 år för att bättre förstå de långsiktiga effekterna av Zynteglo.
Patients should be made aware of the risk of bleeding events that are not easily identifiable, such as internal bleeding.
Patienter bör informeras om risken för blödningar som är svåra att upptäcka, såsom inre blödningar.
However, G-CSF use was not recommended for 21 days after Zynteglo infusion in Phase 3 studies.
Användning av G-CSF rekommenderades dock inte under 21 dagar efter Zynteglo-infusionen i fas 3-studierna.
Interim results: at each annual renewal
Interimresultat: vid varje årlig förnyelse
• positive test for Apergillus (lung disease caused by fungus)
• positivt test för apergillus (en lungsjukdom som orsakas av svamp)
Also contains Cryostor CS5 and sodium chloride.
Innehåller även Cryostor CS5 och natriumklorid.
Do not use an in-line blood filter or an infusion pump.
Använd inte ett inbyggt blodfilter eller en infusionspump.
What Zynteglo is and what it is used for 2.
Vad Zynteglo är och vad det används för 2.
The most serious adverse reaction attributed to Zynteglo was thrombocytopenia (2.4%).
Den allvarligaste biverkningen som hänfördes till Zynteglo var trombocytopeni (2,4 %).
• increase or decrease in blood protein
• ökning eller minskning av blodprotein
You will be given a Patient Alert Card which contains important safety information that you need to know about your treatment with Zynteglo.
Du kommer att få ett patientkort som innehåller viktig säkerhetsinformation som du måste känna till om din behandling med Zynteglo.
It may take more than 1 day to collect enough blood stem cells to make Zynteglo and to store as replacement cells if Zynteglo cannot be given or does not work.
Det kan ta mer än en dag att samla in tillräckligt med blodstamceller för att tillverka Zynteglo samt för lagring som reservceller om Zynteglo inte kan ges eller inte fungerar.
Interim results: - at each annual renewal - Dec. 2024 - Dec. 2034
Interimresultat: - vid varje årlig förnyelse - dec. 2024 - dec. 2034
This means that your blood may not be able to clot as well as normal and you may be prone to bleeding.
Detta innebär att blodet inte kan koagulera lika bra som normalt och du lätt kan få blödningar.
Most of these side effects occur during or within a few days after mobilisation and blood stem cell collection but can occur later.
De flesta av dessa biverkningar inträffar under eller inom några dagar efter mobilisering och insamling av blodstamceller men de kan också inträffa senare.
Before treatment with Zynteglo, you will be given medicines know as mobilisation medicine and chemotherapy medicine (see sections 3 and 4 for more information on these medicines, including possible side effects).
Innan behandling med Zynteglo får du läkemedel som kallas för mobiliseringsläkemedel och kemoterapiläkemedel (se avsnitt 3 och 4 för ytterligare information om dessa läkemedel, inklusive eventuella biverkningar).
After Zynteglo infusion, avoid use of these iron chelators for 6 months.
Efter Zynteglo-infusion ska användning av sådana järnkelerare undvikas i 6 månader.
If you are a woman, you will be given a pregnancy test before starting mobilisation, before you are given chemotherapy, and before Zynteglo treatment in order to confirm that you are not pregnant.
Om du är kvinna kommer du att genomgå ett graviditetstest innan du börjar med mobiliseringen, innan du får kemoterapi och innan du börjar med Zynteglo-behandling för att bekräfta att du inte är gravid.
Each dose contains 391-1564 mg sodium.
Varje dos innehåller 391-1 564 mg natrium.
The dose of G-CSF should be decreased by half if white blood cell (WBC) count is >100 × 109/L prior to the day of apheresis.
Dosen av G-CSF ska minskas med hälften om antalet vita blodkroppar (WBC) är > 100 × 109/l före aferesdagen.
Zynteglo is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Zynteglo förväntas inte interagera med gruppen hepatiska cytokrom P-450-enzymer eller läkemedelstransportörer.
Zynteglo is intended solely for autologous use.
Zynteglo är endast avsett för autolog användning.
If you test positive for HIV following treatment, please contact your doctor or nurse.
Om du testar positivt för HIV efter behandlingen ska du kontakta läkare eller sjuksköterska.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, tell your doctor before you are given this medicine.
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare innan du använder detta läkemedel.
The median (min, max) age in the studies was 19.0 (12, 34) years, 56.3% were females, 59.4% were Asian, and 40.6% White/Caucasian.
Medianåldern (min, max) i studierna var 19,0 (12, 34) år, 56,3 % var kvinnor, 59,4 % var av asiatisk härkomst och 40,6 % var vita/kaukasier.
Zynteglo is prepared using parts of the human immunodeficiency virus (HIV), which have been altered so that they cannot cause HIV infection.
Zynteglo framställs med användning av delar av humant immunbristvirus (HIV) som har förändrats så att det inte orsakar HIV-infektion.
Exploratory analyses were performed to confirm resolution of dyserythropoiesis, the fundamental physiologic characteristic of TDT, in the bone marrow.
Utforskande analyser utfördes för att bekräfta att dyserytropoes försvunnit, de grundläggande fysiologiska egenskaperna för TDT, i benmärgen.
• fluid in or around the lung
• vätska i eller runt lungorna
Phenytoin was not used for anti-seizure prophylaxis because of its well understood induction of glutathione-S-transferase and cytochrome P450 and resultant increased clearance of busulfan, and because of the widespread availability of effective anti-seizure medications that do not affect busulfan metabolism.
Fenytoin användes inte för anti-epilepsiprofylax på grund av dess väl förstådda induktion av glutationS-transferas och cytokrom P450 och därmed ökad clearance av busulfan och på grund av den utbredda tillgängligheten av effektiva epilepsiläkemedel som inte påverkar busulfanmetabolism.
Zynteglo must not be used during pregnancy because of myeloablative conditioning (see section 4.3).
Zynteglo får inte användas under graviditet på grund av den myeloablativa konditioneringen (se avsnitt 4.3).
Patients should be monitored for thrombocytopenia and bleeding according to standard guidelines.
Patienterna ska övervakas avseende trombocytopeni och blödning i enlighet med standardriktlinjerna.
o The potential risk of loss of response to gene therapy may lead to loss of transfusion independence or increase transfusion needs for patients who did not reach transfusionindependence.
Detta kan leda till förlust av transfusionsoberoende eller öka transfusionsbehoven för patienter som inte uppnått transfusionsoberoende.
Patients should be assessed for renal impairment defined as creatinine clearance ≤70 mL/min/1.73 m2 to ensure HSC transplantation is appropriate.
Patienterna bör bedömas avseende nedsatt njurfunktion (definierat som kreatininclearance ≤ 70 ml/min/1,73 m2) för att säkerställa att HSCT är lämplig.
Zynteglo has no influence on the ability to drive or use machines.
Zynteglo har ingen effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Standard procedures for patient management after HSC transplantation should be followed after Zynteglo infusion.
Standardförfaranden för patienthantering efter HSCT bör följas efter Zynteglo-infusion.
What you need to know before you are given Zynteglo 3.
Vad du behöver veta innan du får Zynteglo 3.
After carefully removing the outer metal container, thaw each infusion bag at 37°C in a water bath or dry bath for approximately 2-4 minutes.
Efter att du försiktigt har avlägsnat den yttre metallbehållaren ska varje infusionspåse tinas vid 37 °C i vattenbad eller torrt etanolbad i cirka 2-4 minuter.
Other medicines and Zynteglo
Andra läkemedel och Zynteglo
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Allmän beskrivning
Date of Birth (DD/MM/YYYY): Weight at First Collection (kg): Patient ID:
Namn (efternamn, förnamn): Födelsedatum (DD/MM/ÅÅÅÅ): Vikt vid första insamling (kg): Patient-ID:
See Method of Administration below and section 6.6 for details on Zynteglo administration and handling.
Se Administreringssätt nedan och avsnitt 6.6 för information om administrering och hantering av Zynteglo.
Strength cells/mL)
Styrka (× celler/ml)
If the liver biopsy demonstrates bridging fibrosis, cirrhosis, or active hepatitis, HSC transplantation with myeloablative conditioning is not appropriate.
Om leverbiopsi visar fibros med bryggbildning, cirros eller aktiv hepatit är HSCT med myeloablativ konditionering inte lämplig.
You must get medical attention if you:
Du måste uppsöka läkare om du:
Before treatment with Zynteglo, your doctor will perform tests to make sure your heart and liver are functioning properly so you can be treated safely with Zynteglo.
Innan du får behandling med Zynteglo kommer din läkare att göra undersökningar för att kontrollera att ditt hjärta och din lever fungerar som de ska så att det är säkert för dig att få behandling med Zynteglo.
Data are available on the risk of infertility with myeloablative conditioning.
Data finns tillgängliga om riskerna för infertilitet vid myeloablativ konditionering.
o Information on the possibility of false positivity of certain commercial HIV tests because of Zynteglo.
o Information om risken för falsk positivitet för vissa kommersiella HIV-tester på grund av Zynteglo.
Zynteglo is used to treat a serious genetic disease called transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT), which includes the disease commonly known as beta-thalassaemia major, in people 12 years and older.
Zynteglo används för att behandla en allvarlig genetisk sjukdom som heter transfusionsberoende betathalassemi (TDT) som inkluderar sjukdomen som vanligen kallas beta-thalassemi major hos personer som är 12 år och äldre.
• abnormal blood test results (decrease in magnesium and potassium, too much citrate, or increase in white blood cells)
• onormala resultat av blodprover (minskade magnesium- och kaliumnivåer, för mycket citrat eller ökat antal vita blodkroppar)
Once thawed: maximum 4 hours at room temperature (20°C-25°C).
Efter upptining: högst 4 timmar vid rumstemperatur (20-25 °C).
After you receive Zynteglo, you may have a low number of platelets in your blood.
När du har fått Zynteglo kan du få ett lågt antal blodplättar i blodet.
Patients with TDT may be at an increased risk of VOD following myeloablative conditioning compared with other patient populations.
Patienter med TDT kan löpa en ökad risk för VOD efter myeloablativ konditionering jämfört med andra patientgrupper.
The total number of infusion bags to be administered should also be confirmed with the Lot Information Sheet (see section 4.4).
Det totala antalet infusionspåsar som ska administreras bör också bekräftas mot batchinformationsbladet (se avsnitt 4.4).
Patients should be monitored annually for leukaemia or lymphoma (including with a complete blood count) for 15 years post treatment with Zynteglo.
Patienterna bör övervakas årligen med avseende på leukemi eller lymfom (inklusive fullständigt blodstatus) i 15 år efter behandling med Zynteglo.
Pyrexia, Fatigue
Pyrexi, trötthet
o Statement that the patient was treated with gene therapy and should not donate blood, organs, tissues, or cells.
o Upplysning om att patienten behandlades med genterapi och inte bör donera blod, organ, vävnader eller celler.
The pharmacology, toxicology and genotoxicity of the BB305 LVV used for transduction in the manufacture of Zynteglo were evaluated in vitro and in vivo.
Farmakologin, toxikologin och gentoxiciteten för BB305 LVV som används för transduktion vid tillverkningen av Zynteglo har utvärderats in vitro och in vivo.
Preparation for the infusion
Förberedelse för infusion
• bruising, bleeding or pain from catheter or injection site
• blåmärken, blödning eller smärta från kateter- eller injektionsstället
o The need to explain and to ensure that patients understand: - potential risks of treatment with Zynteglo - signs of leukaemia/lymphoma and what action to take - content of patient's guide - the need to carry the patient alert card and show it to every healthcare professional - enrolment in the drug product Registry o Scope of the Registry and how to enrol patients
o Behovet att förklara och säkerställa att patienterna förstår: - potentiella risker med behandling med Zynteglo - tecken på leukemi/lymfom och vilka åtgärder som ska vidtas - innehållet i patientguiden - vikten av att ha med sig patientkortet för nödsituationer och visa det för all hälso och sjukvårdspersonal - registrering i läkemedelsregistret.
Blood cell count determination and other appropriate testing should be promptly considered whenever clinical symptoms suggestive of bleeding arise.
Bestämning av antalet blodkroppar och andra lämpliga analyser bör omedelbart övervägas när kliniska symtom som tyder på blödning uppstår.
In HGB-207 and HGB-212 prophylaxis for VOD/hepatic sinusoidal obstruction syndrome was required per institutional practice with ursodeoxycholic acid or defibrotide.
I HGB-207 och HGB-212 krävdes profylax för VOD /hepatiskt sinusoidalt obstruktionssyndrom enligt institutionens praxis med ursodeoxicholsyra eller defibrotid.
If a patient requires anti-retrovirals following exposure to HIV/HTLV, initiation of Zynteglo treatment should be delayed until an HIV western blot and viral load assay have been performed at 6 months post-exposure.
Om en patient behöver antiretrovirala läkemedel efter exponering för HIV/HTLV bör insättandet av Zynteglo-behandlingen fördröjas tills en HIV western blot och virusbelastningsanalys har utförts vid 6 månader efter exponeringen.
Adding a new gene into the DNA of your blood stem cells could theoretically cause leukaemia or lymphoma, although no patients have developed leukaemia or lymphoma in clinical trials with Zynteglo.
Att lägga till en ny gen i DNA i dina blodstamceller skulle teoretiskt kunna orsaka leukemi eller lymfom, även om inga patienter utvecklat leukemi eller lymfom i kliniska prövningar med Zynteglo.
Five patients are evaluable for assessment of TI. Of these, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) achieved TI at last follow-up.
Fem patienter är utvärderingsbara för bedömning av TI. Av dessa har 4/5 (80,0 %, 95 % KI 28,4-99,5 %) uppnått TI vid den senaste uppföljningen.
• spots on skin from bleeding under the skin
• fläckar på huden från blödning under huden
The patient information pack should contain:
• Patientinformationspaketet bör innehålla:
For patients with at least 6 months of follow-up, HbAT87Q generally increased steadily after Zynteglo infusion and stabilised by approximately Month 6 to 9 post infusion.
För patienter med minst 6 månaders uppföljning ökade HbAT87Q i allmänhet stadigt efter Zynteglo-infusionen och stabiliserades vid cirka 6 till 9 månader efter infusionen.
Most side effects occur during or within a few days after treatment with Zynteglo but can occur later.
De flesta biverkningar inträffar under eller inom några dagar efter behandlingen med Zynteglo men de kan också inträffa senare.
All patients completed HGB-204 and HGB-205 and enrolled for long-term follow-up in the LTF-303 study.
Samtliga patienter slutförde HGB-204 och HGB-205 och skrevs in för långtidsuppföljning i LTF-303-studien.
• yellowing of skin and eyes
• gulfärgning av hud och ögon
MRI of the liver should be performed on all patients prior to myeloablative conditioning.
MRT av levern ska utföras på alla patienter före myeloablativ konditionering.
Approximately 2 months before treatment with Zynteglo, you will be given a mobilisation medicine that will move your blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Cirka 2 månader före behandlingen med Zynteglo kommer du att få ett mobiliseringsläkemedel som kommer att flytta dina blodstamceller från benmärgen till blodomloppet.
There are no data on the effects of Zynteglo on human fertility.
Det finns inga data om effekterna av Zynteglo på människors fertilitet.
Medicinal product subject to special and restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2).
Läkemedel som med begränsningar lämnas ut mot recept (se bilaga I: Produktresumén, avsnitt 4.2).