natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Replagal was originally authorised under ‘exceptional circumstances', because as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Replagal godkändes ursprungligen i enlighet med reglerna om ”godkännande i undantagsfall” eftersom sjukdomen är sällsynt och det därför endast fanns begränsad information vid tidpunkten för godkännandet.
Replagal agalsidase alfa
Replagal agalsidas alfa
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Replagal on 3 August 2001.
Den 3 augusti 2001 beviljade Europeiska kommissionen ett godkännande för försäljning av Replagal som gäller i hela EU.
The most common side effects with Replagal (seen in more than 1 patient in 10) are infusionassociated reactions.
De vanligaste biverkningarna som orsakas av Replagal (uppträder hos fler än 1 av 10 patienter) är infusionsrelaterade reaktioner.
What benefit has Replagal shown during the studies?
Vilken nytta har Replagal visat vid studierna?
Children who received Replagal had no unexpected increase in heart mass, and the levels of Gb3 in their blood were reduced.
Barn som fick Replagal uppvisade ingen oväntad ökning av hjärtats massa och Gb3-nivåerna i blodet minskade.
Replagal reduced left ventricle mass by an average of 11.5 g while patients receiving placebo had an increase in left ventricular mass of 21.8 g. The effects in female patients were comparable to those in male patients and weekly dosing had no advantage over standard doses.
Replagal minskade den vänstra kammarens vikt med i genomsnitt 11,5 g, medan de placebobehandlade patienterna uppvisade en ökning av vikten av vänster kammare på 21,8 g. Effekterna hos de kvinnliga patienterna var jämförbara med effekterna hos de manliga patienterna och veckodoser visade sig inte vara mer fördelaktiga än standarddoser.
Replagal has been compared with placebo (a dummy treatment) in two main studies involving a total of 40 male patients.
Replagal har jämförts med placebo (overksam behandling) i två huvudstudier på sammanlagt 40 manliga patienter.
People with Fabry disease may have a wide range of signs and symptoms, including severe conditions such as kidney failure, heart problems, and stroke.
Personer med Fabrys sjukdom kan ha en rad olika tecken och symtom, bland annat allvarliga tillstånd som njursvikt, hjärtproblem och stroke.
Why has Replagal been approved?
Varför har Replagal godkänts?
It explains how the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) assessed the medicine to reach its opinion in favour of granting a marketing authorisation and its recommendations on the conditions of use for Replagal.
Det förklarar hur kommittén för humanläkemedel (CHMP) bedömt läkemedlet och hur den kommit fram till sitt ställningstagande om att bevilja godkännande för försäljning och sina rekommendationer om hur läkemedlet ska användas.
After 6 months of treatment, Replagal significantly reduced pain in patients compared with placebo.
Efter sex månaders behandling minskade Replagal patienternas smärta betydligt jämfört med placebo.
Patients with Fabry disease do not have enough of an enzyme called alpha-galactosidase A. This enzyme normally breaks down a fatty substance called globotriaosylceramide (Gb3 or GL-3).
Patienter med Fabrys sjukdom har brist på ett enzym som kallas alfagalaktosidas A. Detta enzym bryter normalt ner en fettsubstans som kallas globotriaocylceramid (Gb3 eller GL-3).
The first study measured the effects of Replagal on pain while the second study measured its effect on the mass of the left ventricle (heart muscle), a measure of the amount of Gb3 in the heart cells.
I den första studien mättes Replagals effekt på smärta och i den andra studien mättes effekten på vänstra kammarens (hjärtmuskel) massa, ett mått på mängden Gb3 i hjärtcellerna.
The CHMP decided that Replagal's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
CHMP fann att nyttan med Replagal är större än riskerna och rekommenderade att Replagal skulle godkännas för försäljning.
The active substance in Replagal, agalsidase alfa, is a copy of the human enzyme, produced by a method known as ‘recombinant DNA technology': it is made by cells that have received a gene (DNA), which makes them able to produce the enzyme.
Den aktiva substansen i Replagal, agalsidas alfa, är en kopia av det humana enzymet och framställs med en metod som kallas rekombinant DNA-teknik, vilket innebär att det framställs av en cell som fått en gen (DNA) som gör att cellen kan producera enzymet.
Only a doctor who has experience in treating patients with Fabry disease or other inherited metabolic diseases should give Replagal.
Endast läkare som har erfarenhet av behandling av patienter med Fabrys sjukdom eller andra ärftliga metaboliska sjukdomar får ge Replagal.
Replagal is medicine that contains the active substance agalsidase alfa.
Replagal är ett läkemedel som innehåller den aktiva substansen agalsidas alfa.
For the full list of all side effects and restrictions with Replagal, see the package leaflet.
En fullständig förteckning över biverkningar och restriktioner för Replagal finns i bipacksedeln.
If the enzyme is not present, Gb3 cannot be broken down and it builds up in the body's cells, such as kidney cells.
Om enzymet saknas kan Gb3 inte brytas ner och det lagras då i kroppens celler, t.ex. i njurceller.
Replagal is designed to replace the human enzyme alpha-galactosidase A, which is lacking in people with Fabry disease.
Replagal är utformat för att ersätta det humana enzymet alfagalaktosidas A, som saknas hos personer med Fabrys sjukdom.
The replacement enzyme helps to break down the Gb3 and stops it building up in the cells.
Ersättningsenzymet bidrar till nedbrytningen av Gb3 och hindrar det från att ansamlas i cellerna.
These include chills, headache, nausea, pyrexia (fever), pain and discomfort, flushing and fatigue (tiredness), and are rarely severe.
Biverkningarna är sällan allvarliga och utgörs bland annat av frossa, huvudvärk, illamående, pyrexi (feber), smärta och obehag, ansiktsrodnad och utmattning.
Replagal is used to treat patients who have Fabry disease, a rare inherited disorder.
Replagal används för att behandla patienter som har Fabrys sjukdom, en sällsynt ärftlig sjukdom.
Replagal is an enzyme replacement therapy.
Replagal är en enzymersättningsbehandling.
What is the risk associated with Replagal?
Vilka är riskerna med Replagal?
It is available as a concentrate to be made into solution for infusion (drip) into a vein.
Det finns som ett koncentrat som bereds till en infusionsvätska, lösning (ges som dropp i en ven).
What is Replagal?
Vad är Replagal?
The CHMP decided that for patients with Fabry disease treatment with Replagal might provide longterm clinical benefits.
CHMP fann att behandling med Replagal kan ge en långvarig klinisk nytta för patienter med Fabrys sjukdom.
What is Replagal used for?
Vad används Replagal för?
For more information about treatment with Replagal, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Mer information om behandling med Replagal finns i bipacksedeln (ingår också i EPAR).
How is Replagal used?
Hur används Replagal?
How has Replagal been studied?
Hur har Replagals effekt undersökts?
How does Replagal work?
Hur verkar Replagal?
Concerns were raised on the proposed indications by an objecting member state, Germany.
Farhågor uttalades om de föreslagna indikationerna av en protesterande medlemsstat, Tyskland.
In the Netherlands bleomycin is currently approved for the following indications:
I Nederländerna är bleomycin för närvarande godkänt för följande indikationer:
The CHMP assessed the available data in order to establish whether the two indications can be supported.
CHMP granskade tillgängliga data för att fastställa om de två indikationerna kan bestyrkas.
The CHMP therefore considered the indication to be acceptable.
CHMP ansåg därför att indikationen var godtagbar.
In conclusion, the CHMP considered that this efficacy outweighs the toxicity of the product, and that the benefit/risk balance is positive.
Slutligen ansåg CHMP att denna effekt uppväger produktens toxicitet och att nytta/risk-balansen är positiv.
- the efficacy of bleomycin can be considered as established through published literature and current treatment guidelines in Europe and North America
- Bleomycins effekt kan anses fastställd genom publicerad litteratur och nuvarande behandlingsriktlinjer i Europa och Nordamerika.
The Application for Bleomycin Pharmachemie was submitted as a generic application based on the marketing authorisation granted for the reference product in the Netherlands on 18 November 1997.
Ansökan för Bleomycin Pharmachemie inlämnades som en generisk ansökan baserad på det godkännande för försäljning som beviljats för referensprodukten i Nederländerna den 18 november 1997.
The CHMP noted that bleomycin is in clinical use since the 1960ies, thereby explaining the lack of a clinical development programme.
CHMP noterade att bleomycin har varit i kliniskt bruk sedan 1960-talet, vilket förklarar avsaknaden av ett kliniskt utvecklingsprogram.
Because the benefit/risk assessment for these indications was negative for the originator product and because the indications were consequently deleted from the authorised indications for all bleomycin-containing products in Germany, the indications were regarded as new indications, and the objecting member state considered that the submitted data was insufficient for granting a marketing authorisation for the proposed new indications.
Eftersom nytta/riskbedömningen för dessa indikationer var negativ för originalprodukten och eftersom indikationerna följaktligen togs bort från de godkända indikationerna för alla bleomycininnehållande produkter i Tyskland, betraktades indikationerna som nya indikationer, och den protesterande medlemsstaten ansåg att inlämnade data var otillräckliga för att bevilja godkännande för försäljning för de föreslagna nya indikationerna.
LIST OF THE NAMES, PHARMACEUTICAL FORM, STRENGTH OF THE MEDICINAL PRODUCT, ROUTES OF ADMINISTRATION, APPLICANTS IN THE MEMBER STATES
BILAGA I FÖRTECKNING ÖVER LÄKEMEDLETS NAMN, LÄKEMEDELSFORM, STYRKA, ADMINISTRERINGSSÄTT AV LÄKEMEDLET SAMT SÖKANDE I MEDLEMSSTATERNA
The CHMP also noted that bleomycin is still in use and also mentioned in current treatment guidelines in Europe and North America, such as the SCCHN: Practice Guidelines in Oncology-v.2.2008 (HCCN, USA), the CCO (Cancer Care Ontario) Formulary, revised 2006/2007, and the Guidelines on penile cancer (March 2004) of the European Association of Urology.
CHMP noterade också att bleomycin fortfarande används och även nämns i nuvarande behandlingsriktlinjer i Europa och Nordamerika, såsom SCCHN: Practice Guidelines in Oncology-v.2.2008 (HCCN, USA), CCO (Cancer Care Ontario) Formulary, reviderade 2006/2007, och Guidelines on penile cancer (mars 2004) från European Association of Urology.
Content (concentrati on)
Innehåll (koncentration
GROUNDS FOR OPINION
SKÄL FÖR YTTRANDET
- and taking into account the current therapeutic use of bleomycin,
- Med hänsyn till nuvarande terapeutiska användning av bleomycin.
OVERALL SUMMARY OF THE SCIENTIFIC EVALUATION OF BLEOMYCIN PHARMACHEMIE AND ASSOCIATED NAMES (SEE ANNEX I)
ÖVERGRIPANDE SAMMANFATTNING AV DEN VETENSKAPLIGA UTVÄRDERINGEN AV BLEOMYCIN PHARMACHEMIE MED SYNONYMER (SE BILAGA I)
- Non-Hodgkin's lymphoma of intermediate and high malignancy in adults.
- Non-Hodgkin-lymfom av medelhög och hög malignitet hos vuxna.
In a lower degree bleomycin also affects the RNA and protein synthesis.
I mindre grad påverkar bleomycin även RNA och proteinsyntesen.
Because consensus could not be reached, the CMD(h) referred the procedure to the CHMP.
Eftersom samstämmighet inte uppnåddes, hänsköt CMD(h) (Samordningsgruppen för ömsesidigt erkännande och decentraliserade förfaranden) ärendet till CHMP.
The valid Summary of Product Characteristics, labelling and package leaflet are the final versions achieved during the Coordination group procedure.
De gällande versionerna av produktresumé, märkning och bipacksedel är de finala versionerna som godkänts i koordinationsproceduren.
The administration of bleomycin almost always takes place in combination with other cytostatic drugs and/or radiation therapy.
Administrering av bleomycin sker alltid i kombination med andra cytostatika och/eller strålbehandling.
Although response rates are in general higher with bleomycin containing regimens, the added toxicity is readily acknowledged.
Även om responsfrekvenserna i allmänhet är högre med bleomycininnehållande regimer, erkänns villigt den ökade toxiciteten.
Most of the presented data describe bleomycin as component of multidrug chemotherapy including cisplatin and therefore the individual contribution of bleomycin cannot be unequivocally determined, however a number of studies and publications clearly indicate that bleomycin demonstrates efficacy.
Flertalet presenterade data beskriver bleomycin som en komponent i kemoterapi med flera läkemedel, inklusive cisplatin, och därför kan bleomycins individuella bidrag inte entydigt bestämmas, men ett antal studier och publikationer indikerar tydligt att bleomycin visar effekt.
In addition to the documentation already provided during the decentralised procedure, supporting a modest but certain role for bleomycin in the treatment of SCCHN, a number of recent reports support the role of bleomycin in conjunction with other chemotherapeutic moieties, identifying both a recovery ratio (RR) of 34% in second line treatment and the improvement of loco-regional control and survival in patients with advanced HNC through concomitant postoperative radio- and chemotherapeutical treatment with mitomycin C and bleomycin.
Förutom den dokumentation som redan tillhandahållits under det decentraliserade förfarandet, vilken ger stöd för en blygsam men bestämd roll för bleomycin vid behandling av SCCHN, ger ett antal nya rapporter stöd för bleomycins roll i kombination med andra kemoterapeutiska komponenter, och identifierar både ett tillfrisknande (Recovery Rate, RR) på 34 procent vid andrahandsbehandling och en förbättring av lokoregional kontroll och överlevnad hos patienter med avancerad huvud- och halscancer (HNC) genom samtidig postoperativ radiooch kemoterapeutisk behandling med mitomycin C och bleomycin.
Therefore, despite overt toxicity and modest efficacy, the CHMP considered that bleomycin is a valuable treatment option for systemic treatment, if deemed necessary for these indications.
Trots uppenbar toxicitet och blygsam effekt ansåg därför CHMP att bleomycin är ett värdefullt behandlingsalternativ vid systemisk behandling, om det anses nödvändigt för dessa indikationer.
In the combination therapy bleomycin is also of value, even though the evidence of the sole contribution of bleomycin is not assessable.
Också vid kombinationsbehandling är bleomycin värdefullt, även om bevis på det ensamma bidraget från bleomycin inte går att utvärdera.
Although the applicant was willing to remove the indications objected to by the objecting CMS, the RMS and the other positive CMSs were in favour of retaining these indications.
Även om den sökande var villig att ta bort de indikationer som den protesterande berörda medlemsstaten invände mot, röstade referensmedlemsstaten och de övriga, positiva berörda medlemsstaterna för att behålla dessa indikationer.
Although bleomycin is currently not regarded as an essential component in the first line systemic treatment of SCCHN, it still constitutes a treatment option for (concomitant) chemotherapy, or in conjunction with RT, and can therefore not be considered obsolete for this indication.
Även om bleomycin för närvarande inte anses vara en nödvändig komponent vid systemisk förstahandsbehandling av SCCHN, utgör det ändå ett behandlingsalternativ vid (samtidig) kemoterapi eller i kombination med RT och kan därför inte anses förlegat vid denna indikation.
Furthermore the difficulty to assess the sole efficacy of bleomycin when results are obtained with combination regimens is recognized, however the overall favourable efficacy of bleomycin containing regimen supports the indication for bleomycin.
Vidare erkänns svårigheten att fastställa ensam effekt av bleomycin när resultaten erhålls med kombinationsregimer, men den totala gynnsamma effekten av en bleomycininnehållande regim ger stöd för indikationen för bleomycin.
The combination of bleomycin, vindesine, mitomycin C and cisplatin in patients with recurrent and/or metastatic squamous cell carcinoma of the cervix was recently shown to be of benefit with regards to survival and a phase II study showed bleomycin to be part of a clinically relevant alternative treatment regimen for cisplatin, in patients with recurrent cervical cancer.
Kombinationen av bleomycin, vindesin, mitomycin C och cisplatin hos patienter med återkommande och/eller metastaserande skivepitelcancer i cervix visades nyligen vara till nytta när det gäller överlevnad, och en fas II-studie visade att bleomycin ingick i en kliniskt relevant alternativ behandling till cisplatin hos patienter med återkommande cervixcancer.
The effect of bleomycin rests on intercalation with single and double strands of DNA, resulting in single and double strand ruptures, which inhibit cell division, growth and DNA synthesis.
Bleomycins effekt grundar sig på att det infogas i enkel- och dubbelsträngat DNA, vilket medför brott i enkel- och dubbelsträngarna, vilket hämmar celldelning, celltillväxt och DNA-syntes.
Therefore the CHMP is of the opinion that bleomycin is still a valuable chemotherapeutic drug, and adopted the totality of the proposed indications, for Bleomycin Pharmachemie:
Därför anser CHMP att bleomycin ändå är ett värdefullt kemoterapeutiskt läkemedel och godkände alla föreslagna indikationer för Bleomycin Pharmachemie:
Route of administration
Administreringsätt
The CHMP considered that although bleomycin is not an obvious first line component for systemic treatment of cervical cancer, bleomycin remains a useful cytostatic drug that has to remain available to patients for this indication.
CHMP ansåg att även om bleomycin inte är en självklar förstahandskomponent vid systemisk behandling av cervixcancer, är bleomycin ändå ett användbart cytostatiskt läkemedel som måste finnas tillgängligt för patienter vid denna indikation.
Regarding the indication in Head and Neck cancer, the CHMP is of the opinion that although bleomycin has obvious disadvantages related to its toxicity (pulmonitis, pulmonary fibrosis, stomatitis and skin changes), there is still a role for bleomycin in (neoadjuvant) treatment of the disease.
Beträffande indikationerna vid cancer i huvud- och halsregion anser CHMP att även om bleomycin har tydliga nackdelar när det gäller dess toxicitet (pulmonit, lungfibros, stomatit och hudförändringar), finns det ändå en roll för bleomycin vid (neoadjuvant) behandling av sjukdomen.
- Intrapleural therapy of malignant pleural effusion.
- Intrapleural behandling av malign pleurautgjutning.
Regarding the indication in Epidermoid carcinoma of external genitalia, the CHMP noted that bleomycin is currently still in use in cervical cancer, and it was agreed that although the clinical efficacy is modest in this indication, as well as in penile cancer, several recent trials have illustrated the significance of bleomycin in these indications.
Beträffande indikationen vid epidermoid cancer i de yttre genitalierna, noterade CHMP att bleomycin för närvarande fortfarande används vid cervixcancer och man enades om att även om den kliniska effekten är blygsam vid denna indikation, liksom vid peniscancer, har flera nya prövningar visat bleomycins betydelse vid dessa indikationer.
Marketing Authorisation Holder
Medlemstat Innehavare av godkännande för försäljning
- Hodgkin's lymphoma.
- Hodgkin-lymfom.
- Testis carcinoma (seminoma and non-seminoma).
- Testikelcancer (seminom och nonseminom).
The same is applicable for the indication penile cancer; the indication is supported by reports suggesting a modest efficacy for this disease.
Indikationen får stöd av rapporter som tyder på en blygsam effekt vid denna sjukdom.
Bleomycin is intended for the treatment of: - Squamous cell carcinoma (SCC) of the head and neck, external genitalia and cervix.
Bleomycin är avsett för behandling av: - Skivepitelcancer (SCC) i huvud- och halsregion, yttre genitalier och cervix.
the CHMP has recommended the granting of the Marketing Authorisations for which the Summary of Product Characteristics, labelling and package leaflet remain as per the final versions achieved during the Coordination Group procedure as mentioned in Annex III for Bleomycin Pharmachemie and associated names (see Annex I).
CHMP förordar beviljande av de godkännanden för försäljning för vilka produktresumé, märkning och bipacksedel förblir i de slutversioner som fastställdes vid koordinationsgruppens förfarande enligt bilaga III för Bleomycin Pharmachemie med synonymer (se bilaga I) av följande skäl: - De observerade riskerna uppvägs av bleomycins fastställda effekt.
Bleomycin belongs to the cytostatic antibiotics: it is a mixture of structurally related, alkaline, water soluble, glycopeptide antibiotics with a cytostatic effect.
Det är en blandning av strukturellt besläktade, alkaliska, vattenlösliga, glykopeptidantibiotika med en cytostatisk effekt.
- Squamous cell carcinoma of Head and neck (SCCHN) - Squamous cell carcinoma of external genitalia: penile carcinoma, cervix carcinoma.
- Skivepitelcancer i de yttre genitalierna: peniscancer, cervixcancer.
ANNEX I
Läkemedelsfor m
Intraperitoneal administration Local/Intratumoral injections
Intraperitoneal administrering Lokal/Intratumoral injektion
- (Non-)Hodgkin´s lymphoma and other malignant lymphomas - Testis carcinoma - Intrapleural therapy of malignant pleural effusion.
- (Non-)Hodgkin-lymfom och andra maligna lymfom.
Intramuscular injection Intravenous administration Intra-pleural injection
Intramuskulär injektion Intravenous administration Intrapleural injektion
Intramuscular injection Subcutaneous injection Intravenous administration Intra-arterial administration Intra-pleural injection Local injection
Intramuskulär injektion Subkutan injektion Intravenös administrering Intra-arteriell administrering Intrapleural injektion Lokal injektion
Intramuscular injection Subcutaneous injection Intravenous administration Intra-arterial administration Intra-pleural injection Local/Intratumoral injections
Subkutan injektion Intravenös administrering Intra-arteriell administrering Intrapleural injektion Intraperitoneal administrering Lokal/Intratumoral injektion injektionsflaska
Intramuscular injection Subcutaneous injection Intravenous administration Intra-arterial administration Intra-pleural injection
Intramuskulär injektion Subkutan injektion Intravenös administrering Intra-arteriell administrering
Intramuscular injection Subcutaneous injection Intravenous administration Intra-arterial administration Intra-pleural injection Intraperitoneal administration
Intramuskulär injektion Subkutan injektion Intravenös administrering Intra-arteriell administrering Intrapleural injektion
• This medicine has been prescribed for you.
■ Detta läkemedel har ordinerats åt dig.
DATE OF FIRST AUTHORISATION / RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first Authorization: 13 April 2012
Datum för första godkännande :13 April 2012
Other medicines and Sabervel
Andra läkemedel och Sabervel
Therefore, the use of Sabervel is not recommended.
Därför rekommenderas inte användning av Sabervel.
The volume of distribution is 53 - 93 litres.
Distributionsvolymen är 53-93 liter.
WHAT SABERVEL IS AND WHAT IT IS USED FOR
VAD SABERVEL ÄR OCH VAD DET ANVÄNDS FÖR
• if you are taking any of the following medicines used to treat high blood pressure:
■ om du tar något av följande läkemedel som används för att behandla högt blodtryck:
After either oral or IV administration of
Efter antingen oral eller iv administrering av
This medicine should not be used in children and adolescents (under 18 years) because the safety and efficacy have not yet been fully established.
Denna produkt bör inte användas av barn och ungdomar (under 18 år) eftersom läkemedelets säkerhet och effekt inte har utvärderats fullständigt.