natgillin/translations-raw huggingface dataset:
What Strimvelis is and what it is used for 2.
Vad Strimvelis är och vad det används för 2.
The ones marked * may be related to busulfan.
De som är markerade med * kan bero på busulfan.
Strimvelis should be administered once only.
Strimvelis ska endast administreras en gång.
For more information on what happens before and during treatment, see section 3, How Strimvelis is given.
Mer information om vad som händer före och under behandlingen finns i avsnitt 3, Hur Strimvelis ges.
The physician should monitor and/or treat the patient as appropriate.
Läkaren ska övervaka och/eller behandla patienten på lämpligt sätt.
Severe infections n
Allvarliga infektioner n
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
NUMMER PÅ GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING EU/1/16/1097/001
Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
Interima registerrapporter ska skickas in vartannat år.
The most commonly reported adverse reaction was pyrexia.
Den vanligaste rapporterade biverkningen var pyrexi.
This information is provided in the Patient Alert Card.
Denna information lämnas på patientkortet.
Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
Resultaten av den andra fasen av kvalitetskontrollen blir tillgängliga först efter att produkten har infunderats.
They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
Samtliga beror på att immunsystemet blir överaktivt och angriper kroppens egna vävnader.
If you are pregnant or breast-feeding, if you think you may be pregnant or are planning to have a baby, tell your doctor before you are given this medicine.
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, tala om det för läkaren innan du ges detta läkemedel.
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Ett läkemedel som kallas busulfan ges fyra gånger om dagen i två dagar (totalt 8 doser)
The safety and efficacy of Strimvelis in children less than six months of age or over 6 years 1 month has not been established (see section 4.4).
Säkerhet och effekt för Strimvelis hos barn i åldern under 6 månader eller över 6 år och 1 månad har inte fastställts (se avsnitt 4.4).
In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
I vissa fall kan patienten inte få Strimvelis på grund av tillverkningsproblem.
Long-term follow-up
Långtidsuppföljning
Patients are expected to enrol in a post-treatment registry and will be followed-up long term.
Patienten förväntas skrivas in i ett behandlingsregister och kommer att följas upp långsiktigt.
The majority of mice showed reconstitution of the haematopoietic system by the end of the study.
Majoriteten av mössen uppvisade rekonstitution av det hematopoetiska systemet vid studiens slut.
• weakness and pain in the feet and hands (Guillain-Barré syndrome)
• svaghet och smärta i händer och fötter (Guillain-Barrés syndrom)
With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Vid detta tillstånd fungerar inte immunsystemet som det ska för att försvara kroppen mot infektioner.
A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Ett ifyllt formulär för produktmedgivande krävs innan behandling påbörjas.
No evidence of causality to the product has been established.
Inga bevis för ett orsakssamband med produkten har fastställts.
The median age across the program was 1.7 years (range 0.5 to 6.1) and 61% were males.
Medianåldern över hela programmet var 1,7 år (intervall 0,5-6,1) och 61 % var pojkar.
The infusion rate should not exceed 5 ml/kg/h.
Infusionshastigheten ska inte överstiga 5 ml/kg/timme.
After you (or your child) have been treated with Strimvelis, you or your child will not be able to donate blood, organs or tissues at any time in future.
Efter att du (eller ditt barn) har behandlats med Strimvelis, kommer du (eller ditt barn) inte kunna donera blod, organ eller vävnader någon gång i framtiden.
The final clinical study report should be submitted after the 50th patient has 15 year follow-up visit; Q4 2037.
Den slutgiltiga kliniska studierapporten ska skickas in efter att den 50:e patienten har haft 15- årigt uppföljningsbesök; kvartal 4 2037.
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
• om det inte fanns tillräckligt med rätt typ av celler för att tillverka läkemedlet
Patient 10 had no baseline value for T-lymphocytes.
Patient 10 hade inget baslinjevärde för T-lymfocyter.
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Denna ska skördas från patienten minst 3 veckor före behandling med Strimvelis.
No dose adjustment is expected to be required.
Ingen dosjustering förväntas vara nödvändig.
Strimvelis should not be used during pregnancy.
Strimvelis ska inte användas under graviditet.
If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Om du skulle kunna bli gravid måste du använda en barriärpreventivmetod (t.ex. kondom) under behandlingen och minst 6 månader därefter.
Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Användning av Strimvelis till patienter som är äldre än de som tidigare studerats ska övervägas noga, och endast komma ifråga när alla andra rimliga behandlingsalternativ har uttömts.
Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, other immunostimulants , ATC code: not yet assigned
Farmakoterapeutisk grupp: Immunstimulerande medel, övriga immunstimulerande medel, ATC-kod: ännu ej tilldelad
Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Äldre Strimvelis är inte avsett att användas till patienter >65 år och har inte studerats i denna åldersgrupp.
There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Det har förekommit fall där behandling med Strimvelis har misslyckats.
Before and during Strimvelis treatment
Före och under behandling med Strimvelis
Inserting a new gene into the DNA could cause leukaemia.
Införandet av en ny gen i DNA kan orsaka leukemi.
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Det kan hända att icke-immunologiska manifestationer av ADA-SCID inte svarar på Strimvelis.
Store at 15-30°C.
Förvaras vid 15-30 °C.
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Det rekommenderas att ett intravenöst antihistamin administreras 15-30 minuter före infusionen av Strimvelis.
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Innan Strimvelis tillverkas gör läkaren tester för att försäkra sig om att du (eller ditt barn) inte bär på vissa infektioner (se avsnitt 2).
What Strimvelis is and what it is used for
Vad Strimvelis är och vad det används för
If busulfan AUC exceeds 4000 nanograms/ml*h (974 µmol/L.minute), the dose should be appropriately reduced based on the AUC.
Om AUC för busulfan överstiger 4 000 nanogram/ml*h (974 µmol/L.minut), ska lämplig sänkning av dosen göras på basis av AUC.
Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Endast filter avsedda för transfusionsaggregat ska användas för att förhindra att celler oavsiktligt avlägsnas från produkten.
This medicine contains genetically-modified cells.
Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade celler.
The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Påsarna måste förvaras i den yttre behållaren tills de ska användas.
One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
En försöksperson behandlad i en pilotstudie hade inte PEG-ADA återintroduktionsdata, och uteslöts därför från gruppen för interventionsfri överlevnaden i den integrerade populationen.
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
• behandlingsprovet, 4 till 5 dagar före.
- The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
- Övrigt innehållsämne är natriumklorid (se avsnitt 2, Strimvelis innehåller natrium).
Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
83 % var vita (56 % av kaukasiskt/europeiskt ursprung och 28 % av arabiskt/nordafrikanskt ursprung), 11 % var afroamerikaner/afrikaner och 6 % var asiater.
Manufacturer MolMed SpA 58 Via Olgettina
Tillverkare MolMed SpA 58 Via Olgettina
All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Samtliga identifierade biverkningar i tabellen (bortsett från de som är potentiellt relaterade till busulfan) anses vara relaterade till immunrekonstitution, med tanke på deras art och tidsmässiga samband.
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Strimvelis ska därför vidta lämpliga försiktighetsåtgärder för att undvika potentiell överföring av smittsamma sjukdomar.
A transfusion administration set with filter should be used.
Ett transfusionsaggregat med filter ska användas.
Patients treated within the pivotal study
Patienter som behandlats i den pivotala studien
• the backup sample, at least 3 weeks before.
• reservprovet, minst 3 veckor före.
Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
För patienter som tidigare fått PEG-ADA sattes den behandlingen ut 10 till 22 dagar före behandling med Strimvelis.
0.33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Total
Tidsperiod (år) Ej relevant 0,33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Total Antal försökspersoner
Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Strimvelis ska användas med försiktighet till patienter som är äldre än 6 år och 1 månad eller yngre än 6 månader eftersom det inte finns några data från kliniska studier på dessa åldersgrupper.
Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Patient 8 utträdde från studien innan 3 års besöket och det fanns därför inga data för T-lymfocyter och dAXP.
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Negativa provresultat krävs vid minst 3 sekventiella tillfällen under en minst 4 veckor lång period efter avslutad behandling för hepatit C, med den sista provtagningen utförd inte mer än 3 dagar innan cellskörden.
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Strimvelis långtidseffekt och svarsduration vid ADA-SCID är inte kända (se avsnitt 5.1).
In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Hos de patienter som behandlades i den pivotala studien sjönk frekvensen av svåra infektioner under hela uppföljningsperioden (tabell 2).
Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Två prover tas Läkaren kommer att ta två stamcellsprover från benmärgen före den planerade behandlingen:
BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
TILLVERKNINGSSATSNUMMER, DONATIONS- OCH PRODUKTKODER Lot:
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Efter ett sådant besked kan behandlande läkare behöva ändra behandlingsprogrammet för patienten (dvs. avsluta busulfankonditioneringen och/eller administrera stamcellsreserven, om lämpligt).
Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Plasmahalterna av busulfan ska mätas varje dag efter den första dosen genom seriell blodprovstagning med en lämplig metod.
Why
Varför
Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
Strimvelis har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Lokala riktlinjer för biosäkerhet gällande sådana produkter ska följas (se avsnitt 6.6).
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
• minskat antal röda eller vita blodkroppar (anemi, neutropeni)*
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Retrovirala insertionsställen (RIS) har påvisats intill eller i CCND2 och LMO2 och det finns en potentiell risk för leukemisk transformation efter behandling med Strimvelis.
Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Karcinogenicitetsstudier har inte utförts, eftersom det inte finns någon adekvat djurmodell för att utvärdera Strimvelis tumörframkallande potential på grund av oförmågan att uppnå långvarig implantering av transducerade celler i möss.
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Strimvelis är endast avsett för autolog användning (se avsnitt 4.4).
Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
Tabell 2 Frekvens av svåra infektioner per personår av exponering (pivotal population)* Före behandling
Strimvelis contains sodium
Strimvelis innehåller natrium
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
• om det uppstod en fördröjning vid transporten av läkemedlet till kliniken där behandlingen ges.
The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska också utvärdera interventionsfri överlevnad.
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Det är vanligen svårare för äldre patienter att donera stora mängder CD34+-celler, vilket kan innebära att äldre patienter inte kan behandlas.
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Det finns inga data om Strimvelis effekter på fertiliteten hos människa.
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Merparten rapporterades under uppföljningsperioden på 3 månader till 3 år och avklingade, med undantag av hypotyreoidism och positiva ANA-tester.
In addition, the allergy related adverse reactions in the table were reported mostly during the 3 month to 3 year follow-up period.
Även de allergirelaterade biverkningarna i tabellen rapporterades företrädesvis under uppföljningsperioden på 3 månader till 3 år.
Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Patienter som tidigare har testat positivt för hepatit C kan behandlas med Strimvelis förutsatt att de uppvisar avsaknad av pågående infektion med ett nukleinsyraprov med kvantifieringsgräns på ≤15 internationella enheter/ml.
Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
En annan försöksperson behövde övergående PEG-ADA administration beroende på en autoimmun reaktion (se avsnitt 4.4).
If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Om kliniskt relevanta kvalitetsproblem identifieras efter att Strimvelis har infunderats, t.ex. resultat som ligger utanför specifikationen, kommer behandlande läkare att underrättas om detta.
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Patienter behandlade med Strimvelis ska inte vid något tillfälle i framtiden donera blod, organ, vävnader eller celler för transplantation.
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Strimvelis kan endast tillverkas om läkaren kan ta ut tillräckligt med rätt sorts celler från patientens egen benmärg.
• red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
• röda eller lila prickar på huden, blödning under huden (immun trombocytopen purpura)
Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
Aktuell eller tidigare leukemi eller myelodysplasi.
This has not been seen in any patient treated with Strimvelis; however, during long-term follow up your doctor has been advised to monitor you (or your child) for any signs of leukaemia.
Om testerna visar något som kan påverka dig (eller ditt barn) kommer läkaren att ge dig (eller ditt barn) lämplig behandling.
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
I kliniska studier av genterapi för andra sjukdomar (dvs. inte ADA-SCID) utvecklade några patienter leukemi eller andra former av blodcancer.
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Om produkten innehåller mindre än 2 miljoner CD34+-celler/kg ska behandlande läkare avgöra om administreringen ska fortsätta, på basis av en individuell nytta-riskbedömning.
Milan ITALY
Milan Italien
It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Detta prov används för att tillverka Strimvelis genom att föra in en ny gen i cellerna.
History of previous gene therapy.
Tidigare genomgången genterapi.
Results at 3 years for patients treated within the pivotal study are presented in Table 1.
3-årsresultaten för patienter behandlade i den pivotala studien redovisas i tabell 1.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Arbetsytor och material som kan komma i kontakt med Strimvelis måste dekontamineras med lämpligt desinfektionsmedel.
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Låga nivåer av humana celler och vektorsekvenser påvisades också i icke blodbildande organ, vilket överensstämmer med förekomst av blod innehållande transducerade celler från människa.
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Den totala busulfandosen är 4 mg/kg, uppdelad på 8 doser om vardera 0,5 mg/kg.
Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Strimvelis förväntas inte interagera med hepatiska cytokrom P450-enzymer eller läkemedelstransportörer.
Asthma, rhinitis allergic
Astma, allergisk rinit
• high blood pressure (hypertension)*
• högt blodtryck (hypertoni)*
About 15 to 30 minutes before treatment
Cirka 15 till 30 minuter före behandling
Strimvelis is intended solely for autologous use.
Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning.
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
dAXP resultaten baseras på en svarsanalys av den procent av patienterna som efter genterapi mötte definitionen för adekvat metabolisk avgiftning därför är utgångsvärdet ej relevant.
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
I sådana fall kommer läkaren att ge dig (eller ditt barn) stamcellsersättning med den reserv som togs och sparades innan behandlingen påbörjades (se även avsnitt 3, Hur Strimvelis ges).
Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Läs noga igenom denna bipacksedel innan du (eller ditt barn) ges detta läkemedel, den innehåller information som är viktig för dig.
Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Mycket vanliga >1/10
No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
Ingen immungenicitetstestning har utförts med Strimvelis.
It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Det rekommenderas att 0,5 mg/kg intravenöst busulfan administreras var 6:e timme under två på varandra följande dagar med början tre dagar före administrering av Strimvelis.
Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Resultat efter 3 år för ITT populationen i den pivotala studien* Effektmått
Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
Efter administrering ska en 50 ml spruta fylld med koksaltlösning användas för att spola igenom påsen.
Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Effekter på han- och hondjurs fertilitet har inte utvärderats i djurstudier.
No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Inget fall av leukemi eller myelodysplasi har rapporterats efter behandling med Strimvelis.
Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Strimvelis är en typ av läkemedel som kallas genterapi.
Contents of the pack and further information
Förpackningens innehåll och övriga upplysningar
At least 3 weeks before treatment
Minst 3 veckor före behandling
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Det kan endast ges på specialistsjukhus och av läkare som har erfarenhet av att behandla patienter med ADA-SCID och att använda den här typen av läkemedel.
Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Positivt test för humant immunbristvirus (hiv) eller förekomst av något annat överförbart smittämne som är upptaget i det gällande EU-direktivet om mänskliga vävnader och celler inför benmärgsskörd.
As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Eftersom Strimvelis kommer att administreras efter konditionering med busulfan, måste fertila patienter använda en tillförlitlig barriärpreventivmetod under administrering av Strimvelis och i minst 6 månader därefter.
ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
ADA-aktiviteten förblev förhöjd under hela uppföljningsperioden på 3 år.
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Några patienter har varit tvungna att återuppta långtidsbehandling med enzymersättning och/eller genomgå stamcellstransplantation (se avsnitt 5.1).
When
När