natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Of the 11 patients followed for at least 6 months after Zynteglo infusion, 6 patients did not restart iron chelation or receive phlebotomy, 3 patients restarted iron chelation, and 2 patients received phlebotomy to reduce iron levels.
Av de 11 patienter som följdes upp under minst 6 månader efter Zynteglo-infusionen var det 6 patienter som inte återinsattes på järnkelering eller fick flebotomi, 3 patienter återinsattes på järnkelering och 2 patienter fick flebotomi för att minska järnnivåerna.
Paediatric population The safety and efficacy of Zynteglo in children <12 years of age have not yet been established.
Pediatrisk population Säkerhet och effekt för Zynteglo för barn under 12 år har ännu inte fastställts.
• numbness and pain in hands and feet
• domningar och smärta i händer och fötter
Blood magnesium decreased
Minskat blodvärde av magnesium
This is because Zynteglo is a gene therapy medicine.
Detta beror på att Zynteglo är ett genterapiläkemedel.
A pharmacology, biodistribution, toxicity and genotoxicity study was conducted in a mouse model of β-thalassaemia.
En studie av farmakologi, biodistribution, toxicitet och gentoxicitet genomfördes på en musmodell av β-thalassemi.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Zynteglo in one or more subsets of the paediatric population in β-thalassaemia (see section 4.2 for information on paediatric use).
Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för Zynteglo för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för β-thalassemi (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
What you need to know before you are given Zynteglo You must not be given Zynteglo if you:
Vad du behöver veta innan du får Zynteglo Du får inte ges Zynteglo om du:
The entire volume of each infusion bag should be infused.
Hela volymen i varje infusionspåse ska infunderas.
• decreased testosterone
• minskad testosteronnivå
• Pain in the right upper abdomen under the ribs, yellowing of eyes or skin, rapid weight gain, swelling of arms, legs and abdomen, and trouble breathing.
• Smärta i övre högra delen av buken under revbenen, gulfärgning av ögon eller hud, snabb viktökning, svullnad i armar, ben och buk samt andningsproblem.
Zynteglo is for intravenous use only (see section 6.6 for full details on the administration process).
Zynteglo är endast avsett för intravenös användning (se avsnitt 6.6 för fullständig information om administreringsprocessen).
In this study, there was no evidence of toxicity, genotoxicity or oncogenesis (tumorigenicity) related to BB305 LVV integration, and no toxicity related to production of βA-T87Q-globin.
I denna studie fanns det inga tecken på toxicitet, gentoxicitet eller onkogenes (tumörgenicitet) relaterat till BB305 LVV-integration och ingen toxicitet relaterad till produktion av βA-T87Q-globin.
Risks associated with TDT and iron overload
Risker förknippade med TDT och järnöverskott
HSC transplantation with myeloablative conditioning is not appropriate for patients with TDT who have evidence of severely elevated iron in the heart i.e., patients with cardiac T2* <10 msec by magnetic resonance imaging (MRI).
HSCT med myeloablativ konditionering är inte lämplig för patienter med TDT som uppvisar tecken på kraftigt förhöjd järnhalt i hjärtat, dvs. patienter som lider av kardiell T2* < 10 ms uppmätt med magnetresonanstomografi (MRT).
It can only be given in a specialised hospital by doctors who are experienced in treating patients with TDT, administering bone marrow transplants, and using gene therapy medicines.
Det kan bara ges på ett specialiserat sjukhus av läkare med erfarenhet av att behandla patienter med TDT, ge benmärgstransplantat och att använda genterapiläkemedel.
Local biosafety guidelines should be followed for unused medicinal products or waste material.
Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas för oanvänt läkemedel eller avfall.
All patients must be advised on signs of leukaemia and to seek immediate medical attention if these signs are present.
Alla patienter ska informeras om tecken på leukemi och omedelbart söka läkare om dessa tecken föreligger.
After completion of the 4-day course of myeloablative conditioning, there must be a minimum of 48 hours of washout before Zynteglo infusion.
Efter att 4-dagarsbehandlingen med myeloablativ konditionering har slutförts krävs en elimineringsperiod på minst 48 timmar före infusion med Zynteglo.
Nevertheless, there is a theoretical risk of leukaemia or lymphoma after treatment with Zynteglo.
Trots detta föreligger en teoretisk risk för leukemi eller lymfom efter behandling med Zynteglo.
The planned dose of plerixafor was 0.24 mg/kg/day, given on Days 4 and 5 of mobilisation in the evening.
Den planerade dosen av plerixafor var 0,24 mg/kg/dag vilket gavs på kvällen på mobiliseringsdag 4 och 5.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Zynteglo must be decontaminated with a viricidal disinfectant according to the manufacturer's instructions.
Arbetsytor och material som potentiellt har varit i kontakt med Zynteglo måste saneras med ett virusdödande desinfektionsmedel enligt tillverkarens anvisningar.
• small tear in tissue that lines the anus
• små revor i den vävnad som täcker anus
All patients received full myeloablative conditioning with busulfan prior to treatment with Zynteglo.
Alla patienter fick fullständig myeloablativ konditionering med busulfan före behandling med Zynteglo.
Patients with TDT experience iron overload due to chronic red blood cell (RBC) transfusions that can lead to end organ damage.
Patienter med TDT kan drabbas av järnöverskott på grund av kroniska transfusioner av röda blodkroppar (RBC) vilket kan leda till organskada.
Three patients in HGB-205 started phlebotomy.
Tre patienter i HGB-205 började med flebotomi.
To prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo.
För att förbereda din benmärg för behandling med Zynteglo.
In the event that more than one infusion bag is provided, all infusion bags must be administered.
Om fler än en infusionspåse tillhandahålls måste alla infusionspåsar administreras.
o Details on reporting of adverse effects.
o Information om rapportering av biverkningar.
If Zynteglo cannot be administered after chemotherapy or if the modified stem cells do not take hold (engraft) in your body, the doctor may give you an infusion of your own original blood stem cells that were collected and stored before the treatment started (see also section 3, How Zynteglo is given).
Om Zynteglo inte kan ges efter kemoterapi eller om de förändrade stamcellerna inte fäster (inympas) i din kropp kan läkaren ge dig en infusion av dina egna ursprungliga blodstamceller som samlades in och lagrades innan behandling påbörjades (se även avsnitt 3, Hur Zynteglo ges).
Signs of leukaemia and the need to obtain urgent medical care if these signs are present.
Tecken på leukemi och behovet att söka sjukvård omedelbart om dessa tecken föreligger.
o Statement that the patient was treated with Zynteglo, including LOT number and treatment date(s).
o Upplysning om att patienten behandlades med Zynteglo, inklusive lotnummer och behandlingsdatum.
• loss of function of your ovaries
• förlust av äggstockarnas funktion
• Access the medicinal product infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
• Fatta tag i infusionspåsen med läkemedel och infundera enligt administreringsklinikens standardförfaranden för administrering av cellterapiprodukter.
Final results: December 2024
Slutliga resultat: december 2024
All patients were administered G-CSF and plerixafor to mobilise stem cells prior to the apheresis procedure.
Alla patienter fick G-CSF och plerixafor för att mobilisera stamceller före aferesproceduren.
It is recommended that patients with MRI results demonstrating liver iron content ≥15 mg/g undergo liver biopsy for further evaluation.
Det rekommenderas att patienter med MRT-resultat som visar en järnhalt ≥ 15 mg/g i levern ska genomgå leverbiopsi för ytterligare utvärdering.
Do not leave the medicinal product unattended and do not submerge the infusion ports if thawed in a water bath.
Lämna inte läkemedlet utan uppsikt och sänk inte ned infusionsportarna om upptiningen sker i vattenbad.
Reliable methods of contraception include intra-uterine device or a combination of oral contraceptive (also know as the pill) and condoms.
Tillförlitliga preventivmedel inkluderar spiral eller en kombination av orala preventivmedel (s.k. p-piller) och kondomer.
After you have been treated with Zynteglo, you will not be able to donate blood, organs, or tissues in the future.
När du har behandlats med Zynteglo kommer du inte att kunna donera blod, organ eller vävnader i framtiden.
• have symptoms that could be from internal bleeding, such as unusual stomach or back pain, or severe headache
• får symtom som skulle kunna bero på en inre blödning, t.ex. ovanliga mag- eller ryggsmärtor eller svår huvudvärk.
If an infusion bag is compromised, follow the local biosafety guidelines and contact bluebird bio immediately.
Om en infusionspåse är skadad ska du följa lokala riktlinjer för biosäkerhet och kontakta omedelbart bluebird bio.
If the minimum dose of Zynteglo of 5.0 × 106 CD34+ cells/kg is not met after initial medicinal product manufacturing, the patient may undergo one or more additional cycles of mobilisation and apheresis, separated by at least 14 days, in order to obtain more cells for additional manufacture.
Om den lägsta dosen Zynteglo (5,0 × 106 CD34+-celler/kg) inte uppnås efter den första tillverkningen av läkemedel kan patienten genomgå en eller flera ytterligare cykler av mobilisering och aferes med minst 14 dagars mellanrum, i syfte att erhålla fler celler för ytterligare läkemedelstillverkning.
• Administer each infusion bag of Zynteglo via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
• Administrera varje infusionspåse med Zynteglo via intravenös infusion under en period på mindre än 30 minuter.
Each infusion bag contains approximately 20 mL of Zynteglo.
Varje infusionspåse innehåller cirka 20 ml Zynteglo.
genotype, the MAH should submit interim data and the 5 years follow-up results of Study LTF-303.
genotyp, bör innehavaren av godkännandet för försäljning lämna interimdata och resultat av den 5-åriga uppföljningen av studie LTF-303.
The quantitative information regarding strength, CD34+ cells, and dose for the medicinal product is provided in the Lot Information Sheet.
Den kvantitativa informationen om styrka, CD34+-celler och dos för läkemedlet finns angiven på satsinformationsbladet.
Failure of neutrophil engraftment is a short-term but potentially severe risk, defined as failure to achieve 3 consecutive absolute neutrophil counts (ANC) ≥500 cells/µL obtained on different days by Day 43 after infusion of
Uteblivet neutrofilanslag är en kortsiktig men potentiellt allvarlig risk, som definieras som oförmåga att uppnå ett absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 500 celler/µl vid tre konsekutiva provtagningar olika dagar vid dag 43 efter infusion av Zynteglo.
All patients should be tested for HIV-1/2 and HTLV-1/2 prior to mobilisation and apheresis to ensure acceptance of the apheresis material for Zynteglo manufacturing (see section 4.2).
Alla patienter ska testas för HIV-1/2 och HTLV-1/2 före mobilisering och aferes för att säkerställa att aferesmaterialet accepteras för Zynteglo-tillverkning (se avsnitt 4.2).
o The short-term potential risk of treatment with Zynteglo represents failure of engraftment, which shall be managed by administration of rescue cells.
o Den kortsiktiga risken med behandling med Zynteglo uteblivet märganslag vilket ska hanteras genom administrering av ”räddningsceller”.
The planned dose of G-CSF was 10 µg/kg/day in patients with a spleen, and 5 µg/kg/day in patients without a spleen, given on Days 1 through 5 of mobilisation in the morning.
Den planerade dosen av G-CSF var 10 µg/kg/dag hos patienter med mjälte och 5 µg/kg/dag hos patienter utan mjälte vilket gavs på morgonen på mobiliseringsdag 1 t.o.m. 5.
No data from clinical studies are available regarding overdose of Zynteglo.
Inga data från kliniska studier finns tillgängliga beträffande överdosering av Zynteglo.
Although this medicine will not give you HIV infection, having Zynteglo in your blood may cause a false positive HIV test result with some commercial tests that recognise a piece of HIV used to make Zynteglo.
Även om detta läkemedel inte kommer att ge dig HIV-infektion kan Zynteglo i blodet orsaka ett falskt positivt resultat av HIV-tester som utförs med vissa kommersiella tester som känner igen den del av HIV som används för att tillverka Zynteglo.
There is no clinical experience with the use of erythropoiesis-stimulating agents in patients treated with Zynteglo.
Det finns ingen klinisk erfarenhet av användning av erytropoesstimulerande medel hos patienter som behandlats med Zynteglo.
Mobilisation and blood stem cell collection
Mobilisering och insamling av blodstamceller
The finished product is composed of one or more infusion bags which contain a dispersion of 1.2-20 × 106 cells/mL suspended in cryopreservative solution.
Den färdiga produkten består av en eller flera infusionspåsar som innehåller en dispersion av 1,2-20 × 106 celler/ml suspenderade i kryopreservativ lösning.
This medicinal product contains 391-1564 mg sodium per dose equivalent to 20 to 78% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
Detta läkemedel innehåller 391-1 564 mg natrium per dos vilket motsvarar 20 till 78 % av WHO:s rekommenderade maximala dagliga intag på 2 g natrium för vuxna.
Patients treated with Zynteglo should not donate blood, organs, tissues or cells for transplantation at any time in the future.
Patienter som behandlas med Zynteglo bör inte donera blod, organ, vävnader och celler för transplantation vid någon tidpunkt i framtiden.
Precautions to be taken for the disposal of the medicinal product
Försiktighetsåtgärder vid kassering av läkemedlet
o All patients should receive annual monitoring of complete blood counts and total haemoglobin levels to monitor for leukaemia/lymphoma and maintenance of efficacy, respectively.
o Alla patienter bör övervakas årligen med fullständig blodstatus och hemoglobinnivåer för att observera tecken på leukemi/lymfom respektive kontroll av behandlingseffekt.
Women who could become pregnant and men capable of fathering a child must start using a reliable method of contraception from before their blood stem cells are collected and continue until at least 6 months after receiving Zynteglo.
Kvinnor som kan bli gravida och män som kan bli far till ett barn måste börja använda pålitliga preventivmedel från före insamlingen av deras blodstamceller och fortsätta till minst 6 månader efter att de fått Zynteglo.
• soreness and swelling of the digestive tract lining which runs from the mouth to the anus
• ömhet och svullnad i magtarmkanalens inre hinnor som löper från munnen till anus
Once thawed store at room temperature (20°C-25°C) and use within 4 hours.
Efter upptining ska produkten förvaras vid rumstemperatur (20-25 °C) och användas inom 4 timmar.
No cases of leukaemia or lymphoma have been reported in clinical studies with Zynteglo in patients with TDT.
Inga fall av leukemi eller lymfom har rapporterats i kliniska studier av Zynteglo hos patienter med TDT.
Cryostor CS5 Sodium chloride
Cryostor CS5 Natriumklorid
Final results: December 2021
Slutliga resultat: december 2021
genotype, the MAH should submit interim and final data from patients with a severe non-β0/β0 genotype such as IVS-I-110 included in Study HGB-212.
bör innehavaren av godkännandet för försäljning lämna in interimistiska och slutliga data från patienter med en allvarlig, icke-β0/β0-genotyp, såsom IVS-I-110 som inkluderas i studie HGB-212.
• enlarged spleen which may result in pain in your upper left belly or left shoulder
• förstorad mjälte som kan leda till smärta i övre vänstra delen av buken eller vänster axel kräkningar
Do not overthaw the medicinal product.
Övertina inte läkemedlet.
ISA of post-transplantation BMCs demonstrated no preferred integration in the proximity of or within genes associated clinically (for gamma retroviral vectors) with either clonal dominance or leukaemia, and no evidence of clonal dominance was observed.
ISA av BMC:er efter transplantationen uppvisade ingen föredragen integration i närheten av eller inom gener som kliniskt förknippas (för retrovirala gammavektorer) med antingen klonal dominans eller leukemi och inga tecken på klonal dominans observerades.
The physician educational material should contain:
• Sjukvårdens utbildningsmaterial bör innehålla:
These studies are conducted with improved transduction compared to Phase 1/2 studies, resulting in increased average number of functional copies of the transgene (βA-T87Q-globin) integrated in the autologous CD34+ cells.
Dessa studier genomförs med förbättrad transduktion jämfört med fas 1/2-studierna vilket resulterar i ett ökat genomsnittligt antal funktionella kopior av transgenen (βA-T87Q-globin) integrerad i autologa CD34+-celler.
Some side effects observed in clinical studies with Zynteglo are related to mobilisation and blood stem cell collection or to the chemotherapy medicine used to prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo.
Vissa biverkningar som observerats i kliniska studier av Zynteglo har samband med mobiliseringen och insamlingen av blodstamceller eller till det kemoterapiläkemedel som används för att förbereda benmärgen för behandlingen med Zynteglo.
Precautions regarding bleeding consequences of thrombocytopenia need to be taken.
Försiktighetsåtgärder beträffande blödningskomplikationer vid trombocytopeni måste vidtas.
What Zynteglo is and what it is used for
Vad Zynteglo är och vad det används för
If an infusion bag is compromised, follow the local guidelines and contact bluebird bio immediately.
Om en infusionspåse har skadats ska lokala riktlinjer följas och du ska kontakta bluebird bio omedelbart.
Conventional mutagenicity, carcinogenicity and reproductive and developmental toxicity studies have not been conducted.
Gängse studier avseende mutagenicitet, karcinogenicitet och reproduktions- och utvecklingstoxicitet har inte utförts.
There are no reports of LVV-mediated insertional mutagenesis resulting in oncogenesis.
Det finns inga rapporter om att LVV (lentiviral vektor)-medierad insertionsmutagenes har lett till onkogenes.
Patients should be made aware of the risk of bleeding until platelet recovery has been achieved.
Patienterna ska uppmärksammas på risken för blödningar tills trombocytvärdet har återställts.
One serious event of hypotension due to epistaxis occurred in a patient, with onset 11 days after Zynteglo treatment.
En allvarlig händelse med hypotoni p.g.a. näsblödning inträffade hos en patient med debut 11 dagar efter Zynteglo-behandling.
This medicine contains 391-1564 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each dose.
Detta läkemedel innehåller 391-1 564 mg natrium (huvudkomponenten i matlagnings-/bordssalt) i varje dos.
BATCH NUMBER, CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT, AND EXPIRY DATE
TILLVERKNINGSSATSNUMMER, MÄNGD UTTRYCKT I VIKT, VOLYM ELLER PER ENHET OCH UTGÅNGSDATUM
Zynteglo is a clear to slightly cloudy, colourless to yellow or pink dispersion of cells that is supplied in one or more clear infusion bags, each packed in a transparent pouch inside a closed metal container.
Zynteglo är en klar till lätt grumlig, färglös till gul eller rosa dispersion av celler som levereras i en eller flera genomskinliga infusionspåsar, var och en förpackad i en genomskinlig påse i en försluten metallbehållare.
Pre-treatment transfusions per year median (min, max)
Förbehandlingtransfusioner per år median (min, max)
It is important to note that patients who have received Zynteglo are likely to test positive by polymerase chain reaction (PCR) assays for HIV due to LVV provirus insertion, resulting in a false positive test for HIV.
Det är viktigt att notera att patienter som fått Zynteglo tenderar att uppvisa positivt testresultat för HIV vid analyser baserade på polymeraskedjereaktioner (PCR) på grund av införande av LVV-provirus vilket leder till falskt positiva tester för HIV.
Before receiving Zynteglo you will be given chemotherapy in order to remove your existing bone marrow.
Innan du får Zynteglo kommer du att få kemoterapi för att ta bort din befintliga benmärg.
Therefore, patients who have received Zynteglo should not be screened for HIV infection using a PCR-based assay.
Därför bör patienter som fått Zynteglo inte screenas för HIV-infektion med en PCR-baserad analys.
Do not infuse Zynteglo if the information on the patient specific-label on the infusion bag does not match the intended patient.
Zynteglo får inte infunderas om informationen på den patientspecifika etiketten på infusionspåsen inte överensstämmer med den avsedda patienten.
The median (min, max) duration of follow-up was 40.48 (29.3, 58.6) months.
Medianvaraktigheten (min, max) på uppföljningen var 40,48 (29,3, 58,6) månader.
July 2020
Inlämnande av protokoll: juli 2020
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed.
Lokala riktlinjer för biosäkerhet för sådana läkemedel ska följas.
Patients were considered to be transfusion-dependent if they had a history of transfusions of at least 100 mL/kg/year of RBCs or with ≥8 transfusions of RBCs per year in the 2 years preceding enrolment.
Patienter ansågs vara transfusionsberoende om dehade tidigare genomgått RBC-transfusioner med minst 100 ml/kg/år eller ≥ 8 RBC-transfusioner per år i två år före inskrivningen.
Zynteglo is an autologous gene therapy medicinal product consisting of autologous cells that have been genetically modified ex vivo.
Zynteglo är ett autologt genterapi-läkemedel som består av autologa celler som har blivit genmodifierade ex vivo.
βA-T87Q-globin expression is designed to correct the β/α-globin imbalance in erythroid cells of patients with TDT and has the potential to increase total Hb to normal levels and eliminate dependence on chronic RBC transfusions.
Uttrycket av βA-T87Q-globin är utformat för att korrigera β/α-globinobalansen i erytroidcellerna hos patienter med TDT och har potential att öka det totala Hb-värdet till normala nivåer och eliminera beroendet av kroniska transfusioner av röda blodkroppar.
• premature menopause
• för tidig menopaus
An in vitro immortalisation (IVIM) assay conducted with BB305 LVV-transduced mouse bone marrow cells (BMCs) showed minimal mutagenic potential (Fitness Score ≈ 0.1 × 10-4).
En immortaliseringsanalys in vitro (IVIM) som utförts med BB305 LVV-transducerade musbenmärgsceller (BMC) uppvisade minimal mutagen potential (fitnesspoäng ≈ 0,1 × 10−4).
Tables 1, 2, and 3 are lists of adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis, myeloablative conditioning, and Zynteglo, respectively, experienced by patients with TDT in clinical trials with Zynteglo.
Tabell 1, 2 och 3 innehåller listor över biverkningar som kan hänföras till mobilisering/aferes, myeloablativ konditionering respektive Zynteglo som rapporterats hos patienter med TDT i kliniska prövningar av Zynteglo.
In clinical trials, no patients failed to engraft bone marrow, as measured by neutrophil engraftment (N=42).
I kliniska prövningar var det inga patienter som uppvisade uteblivet märganslag, mätt som återhämtning av neutrofilvärdet (N = 42).
• Prolonged bleeding or bleeding without injury such as nosebleeds, bleeding from gums, or vaginal bleeding.
• Långvarig blödning eller blödning utan skada som exempelvis näsblod, blödning från tandköttet eller vaginal blödning.
o Patient alert card and the need to carry it on their person and tell any treating healthcare professional that they were treated with Zynteglo.
o Patientkort för nödsituationer och behovet av att ha med sig kortet och berätta för all behandlande hälso- och sjukvårdspersonal att man har behandlats med Zynteglo.
Zynteglo is a type of medicine called gene therapy.
Zynteglo är en typ av läkemedel som kallas genterapi.
Infuse as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
Infundera så snart som möjligt och inte mer än 4 timmar efter upptining.
Pre-treatment transfusion volumes
Förbehandlingtransfusionsvolymer