natgillin/translations-raw huggingface dataset:
These results indicate that ataluren 40 mg/kg/day slows the loss of walking ability in nmDMD patients.
Dessa resultat indikerar att ataluren 40 mg/kg/dag fördröjer förlusten av gångförmåga hos nmDMDpatienter.
In the urine, unchanged ataluren and the acyl glucuronide metabolite account for <1% and 49%, respectively, of the administered dose.
I urinen utgör oförändrad ataluren och acylglukuronidmetaboliten < 1 % respektive 49 % av den administrerade dosen.
Hypertension with use of concomitant systemic corticosteroids
Hypertension vid samtidig systemisk kortikosteroidbehandling
Read the package leaflet before use Oral use
Läs bipacksedeln före användning Oral användning
A nonsense mutation in DNA results in a premature stop codon within an mRNA.
En nonsensmutation i DNA resulterar i en prematur stoppkodon inom ett mRNA.
Presence of radioactivity in pup plasma confirmed absorption from the milk by the pups.
Närvaro av radioaktivitet i plasma hos ungarna bekräftade absorption från mjölken.
If you have severe kidney problems (eGFR <30 ml/min) or if you are receiving dialisys because your kidneys do not work (end-stage renal disease) your doctor will established if treatment with Translarna is suitable for you.
Om du har allvarliga problem med njurarna (eGFR < 30 ml/min) eller om du behandlas med dialys på grund av att dina njurar inte fungerar (kronisk njursvikt) avgör läkaren om behandling med Translarna är lämplig för dig.
The safety, pharmacokinetics and exploratory effectiveness of Translarna were assessed in an openlabel study in children between 2 and 5 years of age with nmDMD.
Säkerhet, farmakokinetik och explorativ effekt för Translarna bedömdes i en öppen studie med barn mellan 2 och 5 år med nmDMD.
In addition to the above mentioned effects, several other less adverse effects were found in the repeat dose studies; in particular decreased body weight gain, food intake and increased liver weight without a histological correlate and of unclear clinical significance.
Förutom de ovannämnda effekterna påträffades flera andra lindriga biverkningar i de upprepade dosstudierna; speciellt minskad ökning av kroppsvikt, matintag och ökad levervikt, utan ett histologiskt korrelat och av oklar klinisk signifikans.
The primary efficacy endpoint in both trials was change in 6 Minute Walk Distance (6MWD) at Week 48.
Det primära effektmåttet i båda prövningarna var förändring av 6 minuters gångsträcka (6MWD) vid Vecka 48.
If this is unavoidable (e.g. vancomycin to treat MRSA) careful monitoring of renal function is advised (see section 4.5).
Om detta är oundvikligt (t.ex. vancomycin för behandling av MRSA) rekommenderas noggrann övervakning av njurfunktionen (se avsnitt 4.5)
Based on data from subjects ranging in age from 2 years to 57 years, there is no apparent effect of age on ataluren plasma exposure.
Baserat på data från försökspersoner mellan 2 och 57 år finns ingen uppenbar effekt av ålder på atalurenexponering i plasma.
No clinically relevant change in the plasma concentrations of corticosteroids was seen with co-administration of ataluren.
Ingen kliniskt relevant förändring i plasmakoncentrationerna av kortikosteroider sågs vid samadministrering av ataluren.
Caution should be exercised when ataluren is co-administered with adefovir.
Försiktighet ska iakttas när ataluren samadministreras med adefovir.
This premature stop codon in the mRNA causes disease by terminating translation before a full-length protein is generated.
Denna prematura stoppkodon i mRNA orsakar sjukdom genom att avbryta translationen innan ett protein av full längd har genererats.
These results indicate that fewer patients receiving ataluren 40 mg/kg/day worsened in 6MWD over 48 weeks.
Dessa resultat indikerar att färre patienter som fick ataluren 40 mg/kg/dag försämrades i 6MWD över 48 veckor.
Ataluren plasma concentrations at steady state increase proportionally with increasing dose.
Koncentrationer av ataluren i plasma vid steady state ökar proportionellt med ökande dos.
Healthy volunteers receiving a single oral dose of 200 mg/kg of ataluren experienced transient, low-grade symptoms of headache, nausea, vomiting, and diarrhoea.
Friska försökspersoner, som fick en enda oral dos av 200 mg/kg ataluren, upplevde övergående, låggradiga symptom på huvudvärk, illamående, kräkningar och diarré.
Adverse reactions were generally mild or moderate in severity, and no treatment-related serious adverse events were reported among ataluren-treated patients in these 2 studies.
Biverkningarna var generellt lindriga eller måttliga i svårighetsgrad och inga allvarliga behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar rapporterades bland ataluren-behandlade patienter i dessa två studier.
Patients who do not have a nonsense mutation
Patienter som inte har en nonsensmutation
Your dose of Translarna depends on your body weight.
Translarnadosen beror på din kroppsvikt.
Ataluren should not be co-administered with intravenous aminoglycosides, based on cases of decreased renal function observed in a clinical trial in patients with nmCF (see section 4.3).
Ataluren ska inte samadministreras med intravenösa aminoglykosider, baserat på fall av nedsatt njurfunktion som observerats i en klinisk prövning med patienter med nmCF (se avsnitt 4.3).
Ataluren plasma concentrations in patients from 2 to less than 5 years old were consistent with those seen in patients above the age of 5 years receiving the 10/10/20 mg/kg dose regimen.
Koncentrationer av ataluren i plasma hos patienter från 2 år till yngre än 5 år överensstämde med dem som påvisades hos patienter äldre än 5 år som fick regimen 10/10/20 mg/kg dos.
The efficacy and safety of Translarna were assessed in 2 randomised, double-blind, placebo-controlled, trials in nmDMD.
Effekten och säkerheten av Translarna bedömdes i två randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade prövningar med nmDMD.
Aminoglycosides have been shown to reduce the readthrough activity of ataluren in vitro.
Aminoglykosider har visats minska genomläsningsaktiviteten hos ataluren in vitro.
If you feel dizzy, do not drive, cycle or use machines.
Om du känner dig yr ska du inte köra bil, cykla eller använda maskiner.
General characteristics of ataluren after administration
Allmänna egenskaper för ataluren efter administrering
Ataluren enables ribosomal readthrough of mRNA containing such a premature stop codon, resulting in production of a full-length protein.
Ataluren möjliggör ribosomal genomläsning av mRNA som innehåller en sådan prematur stoppkodon, vilket resulterar i framställning av ett protein av full längd.
An open-label study was performed including patients aged 2-5 years (n=14) to evaluate the PK and safety of ataluren.
En öppen studie genomfördes med patienter i åldern 2-5 år (n = 14) för att utvärdera farmakokinetik och säkerhet för ataluren.
It is unknown whether ataluren/metabolites are excreted in human milk.
Det är okänt om ataluren/metaboliter utsöndras i bröstmjölken.
Similarly, ataluren is not expected in vivo to be an inducer of cytochrome P450 isoenzymes.
På liknande sätt förväntas inte ataluren in vivo vara inducerare av cytokrom P450-isoenzymer.
There were no apparent differences in either steady-state relative bioavailability or apparent clearance due to loss of ambulation.
Det fanns inga uppenbara skillnader i varken steady state relativ biotillgänglighet eller uppenbar clearance på grund av förlust av rörlighet.
In particular do not take Translarna with the antibiotics gentamicin, tobramycin, or streptomycin given by injection.
Ta speciellt inte Translarna tillsammans med antibiotikan gentamicin, tobramycin eller streptomycin som ges som injektion.
Take each prepared dose immediately after preparation.
Ta varje beredd dos omedelbart efter beredning.
Treatment with Translarna should only be initiated by specialist physicians with experience in the management of Duchenne/Becker muscular dystrophy.
Behandling med Translarna ska endast sättas in av specialistläkare med erfarenhet av behandling av Duchenne och Beckers muskeldystrofi.
Medicinal products that affect the p-glycoprotein transporter
Läkemedel som påverkar p-glykoproteintransportören
There was no difference between ataluren 80 mg/kg/day and placebo.
Ingen skillnad förekom mellan ataluren 80 mg/kg/dag och placebo.
Exposure at the no observed adverse effect level (NOAEL) was similar to (rabbit) or 4 times (rat) the systemic exposure in humans (40 mg/kg/day).
Exponering vid nivån där inga biverkningar observerats (no observed adverse effect level, NOAEL) var liknande (kanin) eller 4 gånger (råtta) den systemiska exponeringen hos människor (40 mg/kg/dag).
Usually prescribed for acyclovir treatment of chickenpox [varicella]
Förskrivs vanligen för aciklovir behandling av vattkoppor [varicella]
One out of two 26-week rat repeat dose studies, initiated in 4-5 weeks old rats, showed a dose related increase of the incidence of malignant hibernoma, a rare tumour in rats.
En av två 26-veckors upprepade dosstudier på råttor, som initierades hos 4-5 veckor gamla råttor, visade en dosrelaterad ökning av förekomst av malignt hibernom, en sällsynt tumör hos råttor.
Peak plasma levels of ataluren are attained approximately 1.5 hours after dosing in subjects who received medicinal product within 30 minutes of a meal.
Topplasmanivåer av ataluren uppnås ca 1,5 timmar efter dosering hos patienter som fick läkemedlet inom 30 minuter efter en måltid.
Pain in extremity, musculoskeletal chest pain
Smärta i extremitet, muskuloskeletal bröstsmärta
Therefore, caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are substrates of OAT1 or OATP1B3 because of the risk of increased concentration of these medicinal products (eg oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Därför ska försiktighet iakttas när ataluren samadministreras med läkemedel som är substrat för OAT1 eller OATP1B3 på grund av risken för ökad koncentration av dessa läkemedel (t.ex. oseltamivir, aciklovir, kaptopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
26% worsening
26 % Försämring 44 % Försämring
However there were no apparent effects of gender on ataluren plasma exposure in other populations.
I andra populationer förekom emellertid inga uppenbara effekter av kön på atalurenexponering i plasma.
In both studies, 1/232 (0.43%) patients treated with ataluren discontinued due to an adverse reaction of constipation and 1/172 (0.58%) placebo patients discontinued treatment due to an adverse reaction of disease progression (loss of ambulation).
I båda studierna avbröt 1/232 (0,43 %) patienter som behandlades med ataluren på grund av en biverkning förstoppning och 1/172 (0,58 %) placebopatienter avbröt behandlingen på grund av en biverkning, sjukdomsprogression (förlust av rörlighet).
Administration of ataluren on a body weight-adjusted basis (mg/kg) resulted in similar steady-state exposures (AUC) among children and adolescents with nmDMD over a broad range of body weights.
Administrering av ataluren på kroppsviktjusterad basis (mg/kg) resulterade i liknande steady-state exponeringar (AUC) bland barn och ungdomar med nmDMD över ett brett intervall av kroppsvikter.
Change in lipid profile (increased triglycerides and cholesterol)
Förändring i lipidprofilen (ökade triglycerider och kolesterol)
atorvastatin lipid-lowering benzylpenicillin severe infections bumetanide treatment or prevention of congestive heart failure captopril treatment or prevention of congestive heart failure ciprofloxacin treatment of infections famotidine treatment of active duodenal ulcer, gastroesophageal reflux disease furosemide treatment or prevention of congestive heart failure methotrexate rheumatoid arthritis, psoriasis olmesartan essential hypertension in adults oseltamivir prevention of influenza phenobarbital sleep-inducing, prevention of seizures pitavastatin lipid-lowering pravastatin lipid-lowering rifampicin treatment for tuberculosis rosuvastatin lipid-lowering sitagliptin type 2 diabetes valsartan treatment or prevention of congestive heart failure Some of these medicines were not tested together with Translarna and your doctor may decide to monitor you closely.
atorvastatin lipidsänkande bensylpenicillin allvarliga infektioner bumetanid behandling eller förebyggande av kronisk hjärtinsufficiens kaptopril behandling eller förebyggande av kronisk hjärtinsufficiens ciprofloxacin behandling av infektioner famotidin behandling av magsår, gastroesofageal refluxsjukdom furosemid behandling eller förebyggande av kronisk hjärtinsufficiens metotrexat reumatoid artrit, psoriasis olmesartan essentiell hypertoni hos vuxna oseltamivir prevention av influensa fenobarbital sömngivande, förebyggande av anfall pitavastatin lipidsänkande pravastatin lipidsänkande rifampicin behandling mot tuberkulos rosuvastatin lipidsänkande sitagliptin typ 2-diabetes valsartan behandling eller förebyggande av kronisk hjärtinsufficiens Vissa av dessa läkemedel har inte testats tillsammans med Translarna och läkare kan bestämma att övervaka dig noggrant.
Nonclinical in vitro studies suggest that continuous exposure to ataluren may be important for maximizing activity and that effects of the active substance on ribosomal read-through of premature stop codons reverse shortly after withdrawal of ataluren.
Icke-kliniska in vitro-studier talar för att kontinuerlig exponering för ataluren kan vara viktig för att maximera aktiviteten och att effekterna av den aktiva substansen på ribosomal genomläsning av prematura stoppkodoner upphävs kort efter utsättning av ataluren.
How to store Translarna 6.
Hur Translarna ska förvaras 6.
Based on the urinary recovery of radioactivity in a single-dose study of radiolabeled ataluren, the oral bioavailability of ataluren is estimated to be ≥ 55%.
Baserat på återvinning av radioaktivitet i urin i en enkeldosstudie av radiomärkt ataluren, uppskattas den orala biotillgängligheten av ataluren att vara ≥ 55 %.
Almac Pharma Services 22 Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5QD United Kingdom
Almac Pharma Services 22 Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5QD Storbritannien
6MWD Results in Patients with a Baseline 6MWD < 350 meters.
6MWD-resultat hos patienter med en 6MWD < 350 meter vid baslinjen.
The medicine is taken by mouth mixed in liquid or semi-solid food.
Läkemedlet tas via munnen och blandas i flytande eller halvfast mat.
A 1-year study in 10-12 weeks old dogs demonstrated findings in the adrenal gland (focal inflammation and degeneration in the glucocorticoid-producing regions of the cortex) and a mild compromise of cortisol production after exogenous stimulation with adrenocorticotropic hormone.
En 1-årig studie på 10-12 veckor gamla hundar, påvisade fynd i binjuren (fokal inflammation och degenerering i de glukokortikoidproducerande regionerna i binjurebarken) och en lindrig försvagning av kortisolproduktionen efter exogen stimulering med adrenokortikotropiskt hormon.
In vivo, the only metabolite detected in plasma after oral administration of radio-labelled ataluren was the ataluren-O-1β-acyl glucuronide; exposure to this metabolite in humans was approximately 8% of the plasma AUC of ataluren.
In vivo var den enda metaboliten som detekterades i plasma efter oral administrering av radiomärkt ataluren ataluren-O-1β-acylglukuronid; exponering för denna metabolit hos människor var ca 8 % av plasma-AUC av ataluren.
Available pharmacodynamic/toxicological data in animals have shown excretion of ataluren/metabolites in milk (see section 5.3).
Tillgängliga farmakodynamiska/toxikologiska djurdata har visat att metaboliter från ataluren utsöndras i mjölk (se avsnitt 5.3).
You may experience mild headache, nausea, vomiting or diarrhoea.
Du kan eventuellt uppleva lindrig huvudvärk, illamående, kräkningar eller diarré.
The significance of these findings for humans is unknown.
Betydelsen av dessa fynd för människa är okänd.
Patients were randomised in a 1:1 ratio and received ataluren 40 mg/kg/day (n=115) or placebo (n=115) 3 times per day (morning, midday, and evening).
Patienterna randomiserades i förhållandet 1:1 och fick ataluren 40 mg/kg/dag (n = 115) eller placebo (n = 115) 3 gånger per dag (morgonen, mitt på dagen och kvällen).
The effect of co-administration of ataluren with other nephrotoxic medicinal products is unknown.
Effekten av samadministrering av ataluren med andra nefrotoxiska läkemedel är inte känd.
Since the mechanism by which ataluren increases nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides is not known, concomitant use of other nephrotoxic medicinal products with ataluren is not recommended.
Eftersom den mekanism genom vilken ataluren ökar nefrotoxicitet av intravenösa aminoglykosider inte är känd, rekommenderas inte samtidig användning av andra nefrotoxiska läkemedel med ataluren.
The elimination of ataluren is likely dependent on hepatic and renal glucuronidation of ataluren followed by renal and hepatic excretion of the resulting glucuronide metabolite.
Elimineringen av ataluren är troligen beroende av glukuronidering av ataluren i lever och renal, följt av renal och hepatisk utsöndring av den resulterande glukuronidmetaboliten.
Elevations of serum creatinine occurred in several nmCF patients treated with ataluren and intravenous aminoglycosides together with other antibiotics for cystic fibrosis exacerbations.
Förhöjning av serumkreatinin inträffade hos flera nmCF-patienter som behandlades med ataluren och intravenösa aminoglykosider tillsammans med andra antibiotika för exacerbationer av cystisk fibros.
After a single oral dose of radiolabeled ataluren, approximately half of the administered radioactive dose is recovered in the faeces and the remainder was recovered in the urine.
Efter en enkel oral dos av radiomärkt ataluren, återvanns ca hälften av den administrerade radioaktiva dosen från avföringen, och resten återvanns från urinen.
≥150 meters and less than 80% predicted without the need for assistive devices during a screening
150 meter och mindre än 80 % av förutspått max utan behov av hjälpmedel under ett 6MWT vid screening.
The maternal systemic exposure at the no observed effect level (NOEL) for neonatal toxicity was about 3 times human exposure.
Moderns systemiska exponering vid NOEL-nivån för neonatal toxicitet, var ca 3 gånger den humana exponeringen.
Ataluren-treated patients experienced clinical benefit as measured by numerically favorable differences versus placebo across the primary and secondary efficacy endpoints.
Ataluren-behandlade patienter upplevde klinisk nytta mätt som numeriskt gynnsamma skillnader jämfört med placebo över de primära och sekundära effektmåtten.
Ataluren plasma half-life ranges from 2-6 hours and is unaffected either by dose or repeated administration.
Halveringstiden för ataluren i plasma varierar från 2 till 6 timmar och påverkas varken av dos eller av upprepad administrering.
The most common adverse reactions in the 2 placebo-controlled studies were vomiting, diarrhoea, nausea, headache, upper abdominal pain, and flatulence, all occurring in ≥5% of all ataluren-treated patients.
De vanligaste biverkningarna i de två placebokontrollerade studierna var kräkningar, diarré, illamående, huvudvärk, smärta i övre buken och väderspänningar, där alla förekom hos ≥ 5 % av alla ataluren-behandlade patienter.
Co-administration of rifampicin, a strong inducer of metabolic enzymes including UGT1A9, decreased ataluren exposure by 29%.
Samadministrering med rifampicin, en stark inducerare av metabola enzymer inkluderande UGT1A9, sänkte atalurenexponering med 29 %.
Change in renal function tests (increased creatinine, blood urea nitrogen, cystatin C)
Förändring av njurfunktionstester (ökat kreatinin, blodureakväve, cystatin C)
Sachets should only be opened at the time of dose preparation.
Dospåsarna ska endast öppnas vid tidpunkten för dosberedning.
Translarna enables the production of working dystrophin and helps muscles work properly.
Translarna möjliggör framställning av normalt dystrofin och hjälper musklerna att fungera på rätt sätt.
TRANSLARNA 10 mg/kg, 10 mg/kg, 20 mg/kg (N=57) Placebo (N=57)
TRANSLARNA 10, 10, 20 mg/kg (N = 57) Placebo (N = 57)
In vitro, ataluren is not a substrate for the p-glycoprotein transporter.
In vitro är ataluren inte ett substrat för p-glykoproteintransportören.
Common side effects (may affect up to 1 in 10 people): - Decreased appetite - High blood triglyceride levels - Headache - Feeling sick - Weight loss - High blood pressure - Cough - Nosebleed - Constipation - Wind - Stomach discomfort - Stomach pain - Rash - Arm or leg pain - Chest pain - Involuntary urination - Blood in urine - Fever
Vanliga biverkningar (kan förekomma hos upp till 1 av 10 personer): - Minskad aptit - Höga triglyceridnivåer i blodet - Huvudvärk - Illamående - Viktminskning - Högt blodtryck - Hosta - Näsblod - Förstoppning - Gaser - Magbesvär - Smärta i magen - Utslag - Arm- eller bensmärta - Bröstsmärta - Ofrivillig urintömning - Blod i urinen - Feber
Patients should not take a double or extra dose if a dose is missed.
Patienterna ska inte ta en dubbel eller extra dos om en dos missas.
In a clinical study to evaluate the potential for ataluren to inhibit the OATP1B3 transport system using a single-dose of 80 mg telmisartan, an in-vitro selective OATP1B3 substrate, ataluren increased the exposure to telmisartan by 28%.
I en klinisk studie för att utvärdera atalurens potential att hämma OATP1B3:s transportsystem med hjälp av en enkel 80 mg dos telmisartan, ett in vitro, selektivt substrat för OATP1B3, ökade ataluren exponeringen för telmisartan med 28 %.
Based on the in vitro studies, ataluren is not expected to be an inhibitor of neither p-gp mediated transport nor of cytochrome P450 mediated metabolism.
Baserat på in vitro-studierna, förväntas ataluren inte vara en hämmare av varken p-gp-medierad transport eller cytokrom P450-medierad metabolism.
In rats and rabbits embryo-foetal toxicity (e.g. increased early resorptions, postimplantation loss, decreased viable foetuses) and signs of delayed development (increased skeletal variations) were found in the presence of maternal toxicity.
Hos råttor och kaniner påträffades embryo-fetal toxicitet (t.ex. ökning av tidig resorption, förlust efter implantation, minskat antal levande foster) och tecken på fördröjd utveckling (ökat antal skelletvariationer) i närvaro av moderstoxicitet.
In order to confirm the efficacy and safety of ataluren in the treatment of ambulant patients with nmDMD aged 5 years or older, the MAH should conduct and submit the results of a multicentre, randomised, double-blind, 18-month, placebocontrolled study, followed by a 18-month open label extension, according to an agreed protocol.
För att kunna bekräfta effekt och säkerhet för ataluren för behandling av gående patienter med nmDMD som är 5 år och äldre ska innehavaren av godkännandet för försäljning genomföra och lämna in resultaten från en randomiserad, dubbelblind, 18 månaders, placebokontrollerad multicenterstudie, följt av en 18 månaders öppen förlängningsstudie, enligt ett överenskommet protokoll.
If the submission of a PSUR and the update of a RMP coincide, they can be submitted at the same time.
Om inlämnandet av en periodisk säkerhetsrapport och uppdateringen av en riskhanteringsplan sammanfaller, kan de lämnas in samtidigt.
An approximately 40% decrease of mean total ataluren exposure in the moderate hepatic impairment group versus the control group was noted probably due to the small sample size and variability.
En ungefär 40 % minskning i genomsnittlig total atalurenexponering sågs i gruppen med måttligt nedsatt leverfunktion jämfört med kontrollgruppen, troligen på grund av det lägre deltagarantalet och variabilitet.
In a clinical study, the extent of exposure for ciprofloxacin was 32% higher in the presence of ataluren.
I en klinisk studie var graden av exponering för ciprofloxacin 32 % högre i närvaro av ataluren.
The serum creatinine elevations resolved in all cases, with discontinuation of the intravenous aminoglycoside, and either continuation or interruption of Translarna.
Förhöjningen av serumkreatinin försvann i alla fallen vid utsättning av den intravenösa aminoglykosiden, och antingen fortsatt behandling med eller avbrytande av Translarna.