natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Strimvelis är uteslutande avsett för autolog användning och ska aldrig ges till någon annan patient än den ursprungliga donatorn av CD34+-celler.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Inom varje frekvensgrupp anges biverkningarna i minskande allvarlighetsgrad.
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Detta prov kommer att sparas för att ges till patienten som stamcellsersättning om Strimvelis inte kan ges eller om det inte fungerar (se ”När behandling med Strimvelis inte kan genomföras” i avsnitt 2)
Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
Strimvelis används för att behandla ADA-SCID när det inte finns någon familjemedlem som är lämplig att donera stamceller från benmärgen för transplantation.
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Människor med ADA-SCID kan inte producera tillräcklig mängd av enzymet adenosindeaminas (ADA) därför att den gen som tillverkar det är skadad.
There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Inga ogynnsamma effekter på överlevnad, hematologiska parametrar eller viktiga organs histopatologi påvisades, bortsett från viktminskning och atrofi i testiklar och ovarier, vilket överensstämmer med administrering av busulfan.
No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
Inga data från kliniska studier avseende överdosering av Strimvelis finns tillgängliga.
to make the bone marrow ready for Strimvelis
för att göra benmärgen redo att ta emot Strimvelis.
It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Det rekommenderas att patienterna följs upp långvarigt med minst ett besök årligen under de första elva åren och därefter ett besök vid 13 respektive 15 år efter behandling med Strimvelis, för kontroll av fullständigt blodstatus med differentialräkning, biokemiska parametrar och tyreoideastimulerande hormon.
The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Effekten av Strimvelis utvärderades i en 3-årig öppen prospektiv studie på barn som saknade ett HLA-matchat syskon som stamcellsdonator och som antingen inte svarade adekvat på PEG-ADA, var intolerant mot PEG-ADA eller inte hade tillgång till PEG-ADA.
3 days and 2 days before treatment
3 dagar och 2 dagar före behandling
Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas (se avsnitt 4.2).
This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Detta läkemedel innehåller cirka 3,5 mg natrium per milliliter.
It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Det är inte känt om innehållsämnena i Strimvelis kan passera över i bröstmjölk.
However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Vektorinsertioner i kromosomregioner som tidigare associerats med leukemi har emellertid dokumenterats i jämförbara studier av genterapi vid Wiskott Aldrichs syndrom, X-SCID och kronisk granulomatös sjukdom.
Strimvelis is an autologous cellular therapy.
Strimvelis är en autolog cellterapi.
Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Biverkningar relaterade till användning av central venkateter (CVK) har rapporterats (t.ex. allvarliga CVK-infektioner och trombos i katetern).
• if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
• om det uppstod problem vid den tidpunkt då cellerna togs ut för tillverkning av läkemedlet
An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Ett antihistamin kan eventuellt ges för att minska risken för reaktioner på infusionen.
No clinical data on exposed pregnancies are available.
Inga data om exponering under graviditet finns tillgängligt.
Post treatment
Efter behandling
b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
b Baserat på 3-årsperioden efter behandling för överlevnad och svåra infektioner och data insamlade vid 3-årsbesöket för T-lymfocyter och dAXP.
Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Lokala riktlinjer för biosäkerhet ska följas.
Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Biverkningarna redovisas nedan i enlighet med MedDRA:s system för organklassificering och efter frekvens.
As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Detta läkemedel kommer att ges av en specialistläkare och han eller hon kommer att ansvara för att läkemedlet kastas på rätt sätt.
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml (se avsnitt 4.4).
Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Strimvelis ska användas med försiktighet till patienter med överkänslighet mot aminoglykosider eller bovint serumalbumin.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT Total cell number:
MÄNGD UTTRYCKT I VIKT, VOLYM ELLER PER ENHET Totalt antal celler: x 106
How Strimvelis is given
Hur Strimvelis ges
The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Koncentrationen är 1-10 miljoner CD34+-celler/ml.
B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
B-cellsfunktion: Samtliga 12 försökspersoner som behandlades i den pivotala studien fick IVIG vid tiden för screening, och 7 av dessa försökspersoner (58 %) avbröt användning av IVIG under 0-3 års uppföljning efter genterapi.
• raised temperature (pyrexia)
• förhöjd kroppstemperatur (pyrexi)
Pre-treatment conditioning
Konditionering före behandling
Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Patienter ska övervakas noga för förekomst av allvarliga och opportunistiska infektioner, immunrekonstitutionsparametrar och för behov av ersättningsbehandling med intravenöst immunoglobin (IVIG); vid dåligt behandlingssvar rekommenderas att sätta in andra ADA-SCID behandlingar under övervakning av läkare.
T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Antalet T-lymfocyter (CD3+) och NK-celler (CD56+) förbättrades efter behandling med Strimvelis.
The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Patienten måste kunna lämna tillräckligt med CD34+-celler för att det ska gå att utvinna det minimum om 4 miljoner renade CD34+-celler/kg som behövs för att tillverka Strimvelis.
The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Utbildningsmaterial bör adressera följande säkerhetsfrågor/huvudelement: autoimmunitet, misslyckat svar på genterapi och malignitet på grund av insertionsonkogenes (t.ex. leukemi, myelodysplasi).
The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Reserven av stamceller skördas för att användas som nödbehandling vid problem med tillverkningen av produkten, transplantatsvikt eller långvarig benmärgsaplasi efter behandling med Strimvelis.
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Används före utgångsdatum och klockslag (EXP) som anges på behållarens etikett och infusionspåsens etikett.
Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1.
The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Strimvelis effekt på ammade spädbarn vid administrering till modern har inte studerats.
Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Studier av reproduktion och utveckling har inte utförts.
These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Dessa autoimmuna biverkningar rapporterades för försökspersoner efter genterapi.
e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
e Vid utgångsvärdet hade 9 av 11 patienter (82 %) dAXP < 100 nmol/ml.
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska planera för att inkludera regelbundna framstegs rapporter från registret i periodiska säkerhetsrapporten och inkomma med interima studierapporter vartannat år tills registret är avslutas.
It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Det går till så att en ny gen förs in i stamceller i benmärgen så att de kan tillverka ADA.
Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
Strimvelis är avsett för behandling av patienter med svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) där tillgång till lämplig, besläktad stamcellsdonator med matchande humana leukocyt-antigener (HLA) saknas (se avsnitt 4.2 och avsnitt 4.4).
Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Fyra försökspersoner hade tidigare genomgått en misslyckad stamcellstransplantation från en haploididentisk donator, och 15 av 18 försökspersoner hade tidigare fått behandling med enzymersättning i form av polyetylenglykolmodifierat bovint adenosindeaminas (PEG-ADA).
About 4 to 5 days before treatment
Cirka 4 till 5 dagar före behandling
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - have or have had a type of cancer called leukaemia or myelodysplasia - have tested positive for HIV or some other infections (your doctor will advise you about this) - have already been treated with gene therapy
Strimvelis ska inte ges om du (eller ditt barn): - är allergisk mot något innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) - har eller har haft en form av cancer som kallas leukemi eller myelodysplasi - har testats positiv för hiv eller vissa andra infektioner (läkaren kommer att informera dig om detta) - tidigare har behandlats med genterapi.
This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Det beror på att Strimvelis är ett läkemedel för genterapi.
T-lymphocyte (x106/l) n median (range) % subjects with venous RBC dAXP <100 nmol/ml after Strimvelisd n
T-lymfocyter (x106/l) n median (intervall) % försökspersoner med venöst RBC dAXP <100 nmol/ml efter Strimvelisd) n
Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Behandlingssvikt har observerats hos en patient i de kliniska studierna med <2 miljoner CD34+-celler/kg.
Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Strimvelis tillverkas speciellt för varje patient med användning av patientens egna benmärgsceller.
67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
67 % (12 av 18) av patienterna behandlade med Strimvelis hade antingen autoimmuna antikroppar eller andra manifestationer (t.ex. autoimmun trombocytopeni, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit och Guillain-Barrés syndrom) (se avsnitt 4.8).
Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
Strimvelis används för att behandla ett allvarligt tillstånd som kallas ADA-SCID (svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist).
Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Icke-intervensions PASS (säkerhetsstudie efter det att läkemedlet godkänts): För att undersöka den långsiktiga säkerheten och effekten av Strimvelis genterapi, ska innehavaren av godkännandet för försäljning utföra och inkomma med resultaten av en långtids., prospektiv, ickeinventionsuppföljningsstudie med data från ett patientregister med patienter som har svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist (ADA-SCID) och som behandlats med Strimvelis.
Milan Italy
Milano Italien
A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Sammanlagt 18 patienter med ADA-SCID behandlades med Strimvelis i en öppen, pivotal studie (AD1115611, N=12), två tidigare öppna pilotstudier (AD1117054/AD1117056, N=3) och ett ”compassionate use” program (AD1117064, N=3).
Gently agitate the infusion bag to re-disperse any cellular aggregates, administer using a transfusion administration set with filter to remove any remaining cellular aggregates.
Skaka infusionspåsen varsamt för att återdispergera eventuella hopklumpade celler, administrera med ett transfusionsaggregat med filter för att avlägsna kvarvarande hopklumpade celler.
Hypothyroidism Autoimmune thyroiditis
Hypotyreoidism Autoimmun tyreodit
Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
Frekvens allvarliga infektioner per personår *Data är exkluderat från en patient insamlat vid tiden för intervention med PEG-ADA (> 3 månaders behandling) eller hematopoetisk stamcellstransplantation
A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
En grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion.
x 106
Totalt antal celler: x 106
• wheezing, difficulty breathing (asthma)
• väsande andning, andningssvårigheter (astma)
Strimvelis is given…
Strimvelis ges ...
Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Reproduktions- och utvecklingstoxikologiska studier har inte utförts.
All patients received busulfan conditioning prior to gene therapy, with most receiving a total dose of 4 mg/kg intravenously over 2 consecutive days prior to CD34+ infusion.
Alla patienter fick busulfankonditionering före genterapin, de flesta erhöll en total dos på 4 mg/kg intravenöst under 2 dagar i rad före infusion av CD34+-celler.
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml.
Detta läkemedel innehåller 0,15 mmol natrium per ml.
Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Behandlingsprov av stamceller tas för att tillverka Strimvelis (se ovan).
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Tre år efter genterapin låg medianvärdena under normalintervallet.
Sodium chloride
Natriumklorid.
The median percentages of genetically modified cells in peripheral blood at one year and 3 years after treatment were 28% (range 6%-92%) and 30% (range 8%-101%) of CD19+, and 73% (range 20%-100%) and 67% (range 39%-82%) of CD3+ cells, respectively.
Medianvärdet för procentandelen genetiskt modifierade celler i perifert blod 1 och 3 år efter behandling var 28 % (intervall 6-92 %) respektive 30 % (intervall 8-101 %) för CD19+-celler, och 73 % (intervall 20-100 %) respektive 67 % (intervall 39-82 %) för CD3+-celler.
In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
När behandling med Strimvelis inte kan genomföras I vissa fall kan det hända att det inte går att genomföra den planerade behandlingen med Strimvelis.
The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measure:
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska inom den angivna tidsramen vidta nedanstående åtgärd:
After infusion, CD34+ cells engraft in the bone marrow where they repopulate the haematopoetic system with a proportion of cells that express pharmacologically active levels of the ADA enzyme.
Efter infusion implanterats CD34+-celler i benmärgen där de repopulerar det hematopoetiska systemet med en andel celler som uttrycker farmakologiskt aktiva nivåer av ADA-enzymet.
Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Läkemedlets utseende och förpackningsstorlekar Strimvelis är en grumlig till klar, färglös till rosa celldispersion för infusion som levereras i en eller flera infusionspåsar.
No. of severe infections
Antal svåra infektioner
- If you (or your child) get any side effects, talk to your doctor or nurse.
- Om du (eller ditt barn) får biverkningar, tala med läkare eller sjuksköterska.
• inflamed liver (autoimmune hepatitis)
• inflammerad lever (autoimmun hepatit)
Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
Fall av hudpapillom, abnorm serumproteinelektrofores och ett fall vardera av lipofibrom, knöl i lungan och minskad Vβ-repertoar hos T-celler har rapporterats.
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Överblivet läkemedel måste hanteras i enlighet med lokala riktlinjer för biosäkerhet.
Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
Långtids PEG-ADA (som översteg 3 månaders kontinuerlig duration) användes av tre försökspersoner som kvarstod på kronisk PEG-ADA behandling; två av dessa genomgick så småningom transplantation med matchande stamceller från syskon, och en försöksperson kvarstod på kronisk PEG-ADA behandling.
Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Strimvelis tillverkas speciellt för varje patient av patientens egna celler.
Immune reconstitution
Immunrekonstitution
Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
Behandling med Strimvelis resulterade i en överlevnadsfrekvens på 100 % 3 år efter behandlingen, en minskning av frekvensen allvarliga infektioner, en ökning av T-lymfocyter (CD3+) och samtliga försökspersoner hade deoxiadenosinnukleotidnivåer i erytrocyter i venöst blod (RBC dAXP) under patologiska nivåer (på >100 nmol/ml).
The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska följa upp risken för immunogenicitet, insertionsmutagenes och onkogenes samt levertoxicitet.
T cell function: In the patients treated in the pivotal study, T cell proliferation was demonstrated in response to stimulation with anti-CD3 antibodies (median 62629 cpm, range 4531 to 252173) and phytohemaglutinin (median 140642 cpm, range 11119 to 505607) at 1 year post gene therapy, and these responses were sustained through Year 3.
T-cellsfunktion: Hos patienter som behandlades i den pivotala studien påvisades T-cellsproliferation som svar på stimulering med anti-CD3-antikroppar (median 62629 cpm, intervall 4 531-252173) och fytohemaglutinin (median 140642 cpm, intervall 11119-505607) 1 år efter genterapin, och dessa svar kvarstod till och med år 3.
Dermatitis atopic, eczema
Atopisk dermatit, eksem
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska granska förekomsten av angioödem, anafylaktiska reaktioner, systemiska allergiska reaktioner och allvarliga hudbiverkningar under uppföljningsperioden, speciellt i de patienter som var icke responsiva och fick ERT (enzymersättningsterapi) eller SCT (stamcellsterapi).
Autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune thrombocytopenia
Autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun trombocytopeni
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Före infusionen måste patientens identitet kontrolleras mot de nödvändiga identifierbara personuppgifterna på infusionspåsen/infusionspåsarna och/eller behållaren med Strimvelis (se avsnitt 4.4 och 6.6).
Serious adverse reactions include autoimmunity (e.g. autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis, autoimmune thrombocytopenia and Guillain-Barré syndrome).
Allvarliga biverkningar inkluderar autoimmunitet (t.ex. autoimmun hemolytisk anemi, autoimmun aplastisk anemi, autoimmun hepatit, autoimmun trombocytopeni och Guillain-Barrés syndrom).
A CD34+ stem cell back-up containing at least 1 million CD34+ cells per kg is required.
En stamcellsreserv med CD34+-celler innehållande minst 1 miljon CD34+-celler per kg är nödvändig.
• blood test results positive for antineutrophil cytoplasmic antibody and smooth muscle antibody
• resultat på blodtester (positivt för antineutrofil cytoplasmaantikropp och glattmuskelantikropp).
Strimvelis will be administered at a specialist transplant centre, and by physicians with previous experience in the treatment and management of patients with ADA-SCID and the use of autologous CD34+ ex vivo gene therapy products.
Strimvelis kommer att administreras vid ett specialist transplantionscentrum, och av läkare med tidigare erfarenhet av behandling och hantering av patienter med ADA-SCID och användandet av autologa CD34+ ex vivo genterapi produkter.
• if the medicine got contaminated while it was being made
• om läkemedlet blev kontaminerat under tillverkningen