natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy, embryonal/foetal development, parturition or postnatal development (see section 5.3).
Djurstudier visar inga direkta eller indirekta skadliga effekter med avseende på graviditet, foster-/neonatal utveckling, förlossning eller postnatal utveckling (se avsnitt 5.3).
It is given for the treatment of non-neurological symptoms of the disease.
Det ges för att behandla sjukdomens icke-neurologiska symtom.
Lamzede should be used during pregnancy only when medically necessary.
Lamzede ska användas under graviditet endast om det är medicinskt nödvändigt.
In patients over 18 years old a stabilisation has been demonstrated.
Hos patienter äldre än 18 år har en stabilisering påvisats.
For infusion rate see section “Method of administration”.
För infusionshastighet se avsnittet ”Administreringssätt”.
and EQ-5D-5L (euro quality of life-5 dimensions) over time, up to the last observation (table 3).
och EQ-5D-5L (EuroQoL i 5 dimensioner) över tid fram till den sista observationen (tabell 3).
Concomitant long-term treatment with high doses of ibuprofen was noted as a potentially causative contributor to the occurrence of the event.
Samtidig långvarig behandling med höga doser av ibuprofen angavs som en potentiellt bidragande orsak till händelsen.
In case the patient's condition deteriorates during ERT, cessation of treatment should be considered.
Om patientens tillstånd förvärras under ERT bör man överväga att avbryta behandlingen.
The results observed in patients below 18 years of age showed an improvement.
De resultat som observerades hos patienter yngre än 18 år visade på en förbättring.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before this medicine is used.
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare innan du använder detta läkemedel.
Lamzede has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Lamzede har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
Placebo 12 months
Placebo 12 månader
Linearity/(Non)linearity
Linjäritet/icke-linjäritet
Elderly No data are available and no relevant use in elderly patients is described.
Äldre patienter Inga data finns tillgängliga och ingen relevant användning för äldre patienter finns beskrivet.
Filter needles must not be used during preparation.
Filternålar får inte användas vid beredning.
Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Germany
Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Tyskland
There is no experience with patients younger than 6 years of age.
Det finns ingen erfarenhet från patienter yngre än 6 år.
No clinical data are available in children below the age of 6 years.
Inga kliniska data finns tillgängliga från barn yngre än 6 år.
Paediatric population No dose adjustment is necessary for the paediatric population.
Pediatrisk population Ingen dosjustering krävs för den pediatriska populationen.
Pre-treatment with antihistamines and/or corticosteroids may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
Förbehandling med antihistaminer och/eller kortikosteroider kan förhindra efterföljande reaktioner i de fall då symtomatisk behandling har krävts.
In such a case, treatment with an antihistamine and corticosteroids should be considered as being appropriate.
Vid sådana fall bör behandling med antihistamin och kortikosteroider lämpligen övervägas.
Aseptic technique is to be used during preparation.
Aseptisk teknik ska användas vid beredning.
- If you have an infusion-related reaction you may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
- Om du får en infusionsrelaterad reaktion kan du få ytterligare läkemedel för att behandla eller hjälpa till att förebygga framtida reaktioner.
Pain in extremity
Smärta i extremitet
The reconstituted vials should stand on the table for about 5-10 minutes.
De beredda injektionsflaskorna ska stå på bordet i cirka 5-10 minuter.
From the total reconstituted volume, only 22 mL (corresponding to 44 mg) should be administered.
Av den totala beredda volymen ska endast 22 ml (motsvarande 44 mg) administreras.
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) - diarrhoea - weight increase - fever/increased body temperature
Mycket vanliga biverkningar (kan förekomma hos fler än 1 av 10 personer) - diarré - viktökning - feber/förhöjd kroppstemperatur
Oligosaccharides 20.0% 100% 91.0%
Oligosackarider 20,0 % 100 % 91,0 %
- Most of the time you can still be given Lamzede even if you experience an infusion-related reaction.
- I de flesta fall kan du fortsätta med Lamzede även om du får en infusionsrelaterad reaktion.
The effects of velmanase alfa were more evident in patients younger than 18 years.
Effekterna av velmanas alfa var tydligare hos patienter som var yngre än 18 år.
When this enzyme is missing or does not work properly, these sugar compounds build up inside cells and cause the signs and symptoms of the disease.
När detta enzym saknas eller inte fungerar på rätt sätt ansamlas dessa sockerarter och orsakar de tecken och symtom som föreligger vid sjukdomen.
In total 15 patients (7 paediatrics and 8 adults) received active treatment and 10 patients received placebo (5 paediatrics and 5 adults).
Totalt 15 patienter (7 pediatriska och 8 vuxna) fick aktiv behandling och 10 patienter fick placebo (5 pediatriska och 5 vuxna).
c) An immediate visual inspection of the solution for particulate matter and discoloration should be performed after reconstitution.
c) En omedelbar visuell inspektion av lösningen för tecken på partiklar och missfärgning ska utföras efter beredning.
(1) Preferred terms considered as IRR as described in the section below (2) Selected adverse reaction as described in the section below
(1) Föredragna termer bedömda som IRR enligt beskrivningen i nedanstående avsnitt (2) Valda biverkningar enligt beskrivningen i nedanstående avsnitt
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2°C - 8°C.
Kemisk och fysikalisk hållbarhet vid användning har påvisats i 24 timmar vid 2 °C-8 °C.
Minimum infusion time (min)
Minimal infusionstid (min)
In the most severe cases, the current medical standards for emergency treatment are to be observed.
I de svåraste fallen ska gällande standardrutiner för medicinsk akutbehandling följas.
Acute renal failure was of moderate severity leading to temporary discontinuation of the study treatment and fully resolved within 3 months.
Den akuta njursvikten var av måttlig svårighetsgrad och ledde till tillfällig utsättning av studiebehandlingen och fullständig återhämtning inom 3 månader.
An integrated database was created by pooling cumulative databases from all studies with velmanase alfa.
En integrerad databas skapades genom att kumulativa databaser grupperades från alla studier med velmanas alfa.
Talk to your doctor before Lamzede is used.
Tala med läkare innan du använder Lamzede.
All of these adverse reactions were non-serious.
Alla dessa biverkningar ansågs vara icke-allvarliga.
A pharmacodynamic effect with statistically significant decrease of serum oligosaccharides in comparison to placebo was demonstrated.
En farmakodynamisk effekt med statistiskt signifikant minskning av serumoligosackarider jämfört med placebo påvisades.
As expected for a protein of this size, the steady-state volume of distribution was low (0.27 L/kg), indicating distribution confined to plasma.
Som förväntat för ett protein av denna storlek var distributionsvolymen vid steady state låg (0,27 l/kg) vilket tyder på att distributionen är begränsad till plasma.
The vials should reach ambient temperature (between 15°C and 25°C) prior to reconstitution.
Injektionsflaskorna ska uppnå rumstemperatur (mellan 15 °C och 25 °C) före beredning.
Severe allergic reaction to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1.
Svår allergisk reaktion mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1.
For patients weighing less than 18 kg, and receiving less than 9 mL reconstituted solution, the infusion rate should be calculated so that the infusion time is ≥50 minutes.
För patienter som väger mindre än 18 kg, och som ska få mindre än 9 ml beredd lösning, ska infusionshastigheten beräknas så att infusionstiden är ≥ 50 minuter.
What you need to know before Lamzede is used Lamzede must not be used:
Vad du behöver veta innan du använder Lamzede Använd inte Lamzede:
Hypersensitivity reactions have been reported in patients in clinical studies.
Överkänslighetsreaktioner har rapporterats hos patienter i kliniska studier.
Most side effects occur during the infusion or shortly after (“infusion-related reaction”, see section 2 Warnings and precautions).
De flesta biverkningar uppstår under eller en kort tid efter infusionen (”infusionsrelaterad reaktion”, se avsnitt 2 Varningar och försiktighet).
This being an approval under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall conduct, within the stated timeframe, the following measures:
Då detta läkemedel har godkänts i enlighet med reglerna om ”godkännande i undantagsfall” i artikel 14.8 i förordning (EG) nr 726/2004, ska innehavaren av godkännandet för försäljning, inom den fastställda tidsfristen, genomföra följande åtgärder:
All were mild or moderate in severity and none were reported as a serious adverse event.
Samtliga var av lindrig eller måttlig svårighetsgrad och inga rapporterades som allvarliga biverkningar.
The total volume of infusion is determined by the patient's weight and should be administrated over a minimum of 50 minutes.
Den totala infusionsvolymen fastställs enligt patientens vikt och ska administreras under minst 50 minuter.
Due to the nature of the medicinal product, the reconstituted solution may occasionally contain some proteinaceous particles in form of thin white strands or translucent fibers which will be removed by the in-line filter during infusion (see point e).
På grund av läkemedlets beskaffenhet kan den beredda lösningen ibland innehålla vissa proteinpartiklar i form av tunna vita trådar eller genomskinliga fibrer som kommer att avlägsnas av det inbyggda filtret vid infusion (se punkt e).
Appropriate medical support should be readily available when velmanase alfa is administered.
Lämplig medicinsk stödbehandling ska finnas lätt tillgänglig när velmanas alfa administreras.
Animal studies do not show evidence of impaired fertility.
Djurstudier visar inte några tecken på försämrad fertilitet.
Administration of Lamzede should be carried out by a healthcare professional with the ability to manage ERT and medical emergencies.
Administrering av Lamzede ska utföras av hälso- och sjukvårdspersonal med kompetens att hantera ERT och medicinska akutsituationer.
Lamzede should be reconstituted and administrated by a healthcare professional.
Lamzede ska beredas och administreras av hälso- och sjukvårdspersonal.
Administration of velmanase alfa may result in an IRR, including anaphylactoid reaction (see section 4.8).
Administrering av velmanas alfa kan resultera i en IRR, inklusive anafylaktoid reaktion (se avsnitt 4.8).
f) When the last syringe is empty, the dosage syringe is replaced with a 20 mL syringe filled with sodium chloride 9 mg/mL (0.9%) solution for injection.
f) När den sista sprutan är tom ska doseringssprutan bytas ut mot en 20 ml spruta fylld med natriumkloridlösning 9 mg/ml (0,9 %) för injektion.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C.
Om det inte används omedelbart är förvaringstiderna och förvaringsvillkoren före administrering användarens ansvar och ska normalt inte vara längre än 24 timmar vid 2 °C till 8 °C.
Approximately 30 minutes prior to reconstitution, the required number of vials should be removed from the refrigerator.
Cirka 30 minuter före beredning ska det erforderliga antalet injektionsflaskor tas ut från kylskåpet.
Psychotic behaviour
Psykotiskt beteende
The maximum infusion rate is 25 mL/hour (see section 4.2).
Den maximala infusionshastigheten är 25 ml/timme (se avsnitt 4.2).
These medicines may include medicines used to treat allergies (antihistamines), medicines used to treat fever (antipyretics) and medicines to control inflammation (corticosteroids).
Dessa läkemedel kan omfatta läkemedel som används för att behandla allergier (antihistaminer), läkemedel som används för att behandla feber (antipyretika) och läkemedel för att dämpa inflammation (kortikosteroider).
Store and transport refrigerated (2°C - 8°C).
Förvaras och transporteras kallt (2 °C-8 °C).
Overall response
Totalt svar
The management of IRRs should be based on the severity of the reaction and includes slowing the infusion rate, treatment with medicinal products such as antihistamines, antipyretics and/or corticosteroids, and/or stopping and resuming treatment with increased infusion time.
Hanteringen av IRR bör baseras på reaktionens svårighetsgrad och omfattar sänkt infusionshastighet, behandling med läkemedel som antihistaminer, antipyretika och/eller kortikosteroider och/eller avbrytande och återupptagande av behandlingen med längre infusionstid.
The most common adverse reactions observed were weight increase (18%), IRRs (9%), diarrhoea (12%), headache (9%), arthralgia (9%), increased appetite (6%) and pain in extremity (6%).
De vanligaste observerade biverkningarna var viktökning (18 %), IRR (9 %), diarré (12 %), huvudvärk (9 %), artralgi (9 %), ökad aptit (6 %) och smärta i extremitet (6 %).
A slower infusion rate may be prescribed when clinically appropriate according to the physician's judgment, for example at the beginning of the treatment or in case of previous infusion-related reactions (IRRs).
Långsammare infusionshastighet kan ordineras om läkaren bedömer att det är kliniskt lämpligt, till exempel i början av behandlingen eller i händelse av tidigare förekomst av infusionsrelaterade reaktioner (IRR).
What Lamzede is and what it is used for What you need to know before Lamzede is used How Lamzede is used
Vad Lamzede är och vad det används för Vad du behöver veta innan du använder Lamzede Hur du använder Lamzede Eventuella biverkningar
Lamzede is administered through intravenous infusion.
Lamzede administreras genom intravenös infusion.
Statistically significant improvements were detected in serum oligosaccharide levels, 3MSCT, pulmonary function, serum IgG
Statistiskt signifikanta förbättringar påvisades för oligosackaridnivåer i serum, 3MSCT, lungfunktion, serum-IgG
If you are treated with Lamzede, you may experience a side effect during or immediately following the drip (infusion) used to give the medicine (see section 4).
Om du behandlas med Lamzede kan du få en biverkning under eller omedelbart efter droppet (infusionen) som används för att ge läkemedlet (se avsnitt 4).
- Infusion-related reactions include dizziness, headache, nausea, low blood pressure, tiredness and fever.
- Infusionsrelaterade reaktioner omfattar yrsel, huvudvärk, illamående, lågt blodtryck, trötthet och feber.
For the calculation of the infusion rate and the infusion time based on body weight see the table in section 6.6.
För information om beräkning av infusionshastighet och infusionstid baserad på kroppsvikt se tabellen i avsnitt 6.6.
This medicine is only to be used under the supervision of a doctor experienced in the treatment of alpha-mannosidosis or other similar diseases and should only be given by a healthcare professional.
Detta läkemedel ska endast användas under överinsende av en läkare med erfarenhet av att behandla alfa-mannosidos eller andra liknande sjukdomar och ska endast ges av hälso- och sjukvårdspersonal.
The effects of treatment with velmanase alfa should be periodically evaluated and discontinuation of treatment considered in cases where no clear benefits could be observed.
Effekterna av behandling med velmanas alfa ska utvärderas regelbundet och utsättande av behandlingen ska övervägas om ingen tydlig nytta kan observeras.
Adverse reactions are classified by system organ class and preferred term according to the MedDRA frequency convention.
Biverkningar klassificeras enligt organsystem och föredragen term enligt MedDRA-konventionen om frekvens.
As the accumulation of end organ damage progresses over time, it is more difficult for the treatment to reverse the damage or to show improvements.
I takt med den fortskridande ackumuleringen av skador i målorgan, blir det svårare för behandlingen att reversera skadan eller att leda till förbättring.
- if you are allergic to velmanase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
- om du är allergisk mot velmanas alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6).
The numerical improvement of most clinical endpoints over placebo (2 to 8 %) observed in the year of observation could be suggestive of the ability of velmanase alfa to slow down the existing disease progression.
Den numeriska förbättring av de flesta kliniska effektmåtten i förhållande till placebo (2 till 8 %) som observerades under observationsåret kan tyda på velmanas alfas förmåga att bromsa pågående sjukdomsprogression.
This medicine must not be used if the reconstituted solution contains opaque particles or is discoloured.
Detta läkemedel får inte användas om den beredda lösningen innehåller ogenomskinliga partiklar eller är missfärgad.
The patient received saline infusion in a hospital setting and was then discharged after 6-hour observation.
Patienten fick infusion med koksaltlösning på sjukhus och skrevs sedan ut efter 6 timmars observation.
During the infusion with this higher dose, fever of mild intensity and short duration (5 hours) was observed in one patient.
Under infusionen med denna högre dos observerades lindrig och kortvarig feber (5 timmar) hos en patient.
It should be considered by the treating physician that the administration of velmanase alfa does not affect the irreversible complications (i.e. skeletal deformities, disostosis multiplex, neurological manifestations and impaired cognitive function).
Behandlande läkare bör beakta att administrering av velmanas alfa inte påverkar de irreversibla komplikationerna (dvs. skelettdeformationer, dysostosis multiplex, neurologiska manifestationer och nedsatt kognitiv förmåga).
3MSCT (steps/min)
3MSCT (steg/min)
If the volume of the solution exceeds one syringe capacity, the required number of syringes should be prepared in order to replace the syringe quickly during the infusion.
Om volymen av lösningen överstiger sprutans kapacitet ska erforderligt antal sprutor beredas för att snabbt bytas ut under infusionen.
The infusion duration should be calculated individually considering a maximum infusion rate of 25 mL/hour to control the protein load.
Infusionstiden ska beräknas individuellt med hänsyn till en maximal infusionshastighet på 25 ml/timme för att kontrollera proteinbelastningen.
Dose (mL)
Dos (ml)
A post-hoc multiparametric responders analysis supports the benefit of longer treatment with velmanase alfa in 87.9% of responders in at least 2 domains at last observation (table 4).
En multiparametrisk post hoc-responderanalys stöder nyttan av längre behandling med valmanas alfa hos 87,9 % av patienter som uppvisar svar (responders) i minst två domäner vid sista observationen (tabell 4).
In order to obtain long-term data on effectiveness and safety of treatment with Lamzede and to characterize the entire alpha-mannosidosis population, including variability of clinical manifestation, progression and natural history, the MAH is requested to submit the results of a study based on adequate source of data deriving from a registry of patients with alpha-mannosidosis.
För att erhålla långtidsdata om effekten och säkerheten för behandling med Lamzede och för att karakterisera hela alfa-mannosidospopulationen, inklusive variabilitet i klinisk manifestation, progression och naturligt förlopp, ska innehavaren av godkännandet för försäljning lämna in resultat från en studie baserad på en adekvat källa till data från ett register över patienter med alfamannosidos.
As velmanase alfa aims at normalizing alpha-mannosidase in alpha-mannosidosis patients, Lamzede should be used during pregnancy only when strictly needed.
Eftersom velmanas alfa syftar till att normalisera alfamannosidos hos alfa-mannosidos-patienter ska Lamzede användas under graviditet endast då det är absolut nödvändigt.
Last observation % change from baseline (SD)
Förändring i % från baslinjen till sista observation (SD)
There are no data from the use of velmanase alfa in pregnant women.
Det finns inga data från användning av velmanas alfa i gravida kvinnor.
Data suggest that the beneficial effects of the treatment with velmanase alfa diminish with the increase of disease burden and disease-related respiratory infections.
Data tyder på att de fördelaktiga effekterna av behandling med velmanas alfa avtar med ökad sjukdomsbörda och sjukdomsrelaterade infektioner i andningssvägarna.
The results (serum oligosaccharide concentration, 3MSCT, 6MWT and FVC%) are presented in table 2.
Resultaten (oligosackaridkoncentration i serum, 3MSCT, 6MWT och FVC %) redovisas i tabell 2.
The safety profile of velmanase alfa in clinical studies involving children and adolescents was similar to that observed in adult patients.
Säkerhetsprofilen för velmanas alfa i kliniska studier som inkluderade barn och ungdomar motsvarade den som observerades hos vuxna patienter.
Nevertheless, the absorption of any ingested milk-containing velmanase alfa in the breastfed child is considered to be minimal and no untoward effects are therefore anticipated.
Absorptionen av eventuellt velmanas alfa från intagen mjölk hos det ammade barnet anses likväl vara minimal och därmed förväntas inga ogynnsamma effekter.
Treatment with placebo for 12 months (n=10)
Behandling med placebo under 12 månader (n = 10)
The patient later experienced epileptic seizures that were considered not related.
Patienten fick senare epileptiska anfall som inte ansågs vara relaterade till behandlingen.
Infusion-related reaction
Infusionsrelaterad reaktion
For the management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
Information om hantering av biverkningar finns i avsnitt 4.4 och 4.8.
IRRs (including hypersensitivity, nausea, vomiting, pyrexia, chills, feeling hot, malaise, urticaria, anaphylactoid reaction and hyperhidrosis) were reported in 9% of the patients (3 out of 33 patients) in clinical studies.
IRR (inklusive överkänslighet, illamående, kräkningar, pyrexi, frossbrytningar, värmekänsla, sjukdomskänsla, urtikaria, anafylaktoid reaktion och hyperhidros) rapporterades hos 9 % av patienterna (3 av 33 patienter) i kliniska studier.
- If the infusion-related reactions are severe and/or there is a loss of effect from this medicine, your doctor will perform a blood test to check for antibodies that might affect the outcome of your treatment.
- Om de infusionsrelaterade reaktionerna är svåra och/eller effekten av detta läkemedel försvagas kommer din läkare att ta ett blodprov för att testa om du har antikroppar som kan påverka resultatet av behandlingen.
Each carton contains 1, 5 or 10 vials.
Varje kartong innehåller 1, 5 eller 10 injektionsflaskor.
The infusion duration should be a minimum of 50 minutes.
Infusionstiden ska vara minst 50 minuter.
Treatment with velmanase alfa for 12 months (n=15)
Behandling med velmanas alfa under 12 månader (n = 15)
A total of 2 serious adverse reactions (loss of consciousness in 1 patient and acute renal failure in 1 patient) were observed.
Totalt två allvarliga biverkningar (medvetslöshet hos en patient och akut njursvikt hos en annan patient) observerades.
common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare
Frekvenser definieras som mycket vanliga (≥1/10), vanliga (≥1/100, <1/10), mindre vanliga (≥1/1 000, <1/100), sällsynta (≥1/10 000, <1/1 000), mycket sällsynta (<1/10 000) eller ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).
- The active substance is velmanase alfa.
- Den aktiva substansen är velmanas alfa.