natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Additional clinical benefit analyses were performed on individual components of the primary endpoint composite score, absolute changes in FVC, changes in urine GAG levels, liver and spleen volumes, measurement of forced expiratory volume in 1 second (FEV1), and changes in left ventricular mass (LVM).
Ytterligare analyser av klinisk nytta genomfördes på individuella komponenter i det primära effektmåttets sammansatta poäng, absoluta förändringar av FVC, förändringar av GAG-nivåer i urin, lever- och mjältvolymer, mätning av forcerad expiratorisk volym under 1 sekund (FEV1) och förändringar av vänsterkammarmassa (LVM).
Elaprase contains an active substance called idursulfase which works by acting as a replacement for the enzyme that is at a low level, thereby breaking down this carbohydrate in affected cells.
Elaprase innehåller en aktiv substans som heter idursulfas som verkar genom att fungera som en ersättning för enzymet som förekommer i låg nivå, och bryter därigenom ned detta kolhydrat i de celler som är påverkade.
The recommended dose is an infusion of 0.5 mg (half a milligram) for every kg you weigh
Rekommenderad dos vid infusion är 0,5 mg (ett halvt milligram) för varje kg du väger.
Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
Baserat på dess metabolism i cellulära lysosomer, är det inte troligt att idursulfas är involverat i cytokrom P450-medierade interaktioner.
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) are:
Mycket vanliga biverkningar (kan påverka fler än 1 av 10 personer) är:
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC <80%, and a broad spectrum of disease severity.
Studien inkluderade patienter med dokumenterad brist på iduronat-2sulfatasenzymaktivitet, procentuell predikterad FVC <80 % och stor variation i sjukdomens svårighetsgrad.
Home infusions should be performed under the surveillance of a physician or other healthcare professional.
Heminfusioner ska utföras under övervakning av läkare eller annan sjukvårdspersonal.
Mean treatment difference compared with placebo (SE)
Genomsnittlig behandlingsskillnad jämfört med placebo (medelfel)
Mean cardiac LVMI remained stable over 36 months of idursulfase treatment within each TKT024 treatment group.
Genomsnittligt kardiellt LVMI förblev stabilt under 36 månaders behandling med idursulfas inom varje behandlingsgrupp i TKT024.
If you forget to use Elaprase
Om du har glömt att använda Elaprase
Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6phosphate receptors.
Idursulfas tas upp med selektiva receptormedierade mekanismer som inbegriper bindning till mannos6-fosfatreceptorer.
• Difficulty breathing, cough, low oxygen levels in your blood
• Andningssvårigheter, hosta, låga syrenivåer i blodet
Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Patienter som behandlas med idursulfas kan utveckla infusionsrelaterade reaktioner (se avsnitt 4.8).
1.4 to 7.5 (n=27)
1,4 till 7,5 (n=27)
Severe or life-threatening hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 if hypersensitivity is not controllable.
Svår eller livshotande överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1 om överkänsligheten inte kan kontrolleras.
5 to 11 (n=11)
5 till 11 (n=11)
The decreases in liver and spleen volumes observed at the end of study TKT024 (week 53) were maintained during the extension study (TKT024EXT) in all patients regardless of the prior treatment they had been assigned.
De minskningar av lever- och mjältvolymer som observerades vid slutet av studie TKT024 (vecka 53) kvarstod under förlängningsstudien (TKT024EXT) hos alla patienter oberoende av vilken tidigare behandling de hade tilldelats.
Idursulfase has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Idursulfas har ingen eller försumbar effekt på förmågan att framföra fordon och använda maskiner.
This medicine is a concentrate for solution for infusion.
Detta läkemedel är ett koncentrat till infusionsvätska, lösning.
This medicine will be given to you under the supervision of a doctor or nurse who is knowledgeable in the treatment of Hunter syndrome or other inherited metabolic disorders.
Du får detta läkemedel under överinseende av läkare eller sköterska med kunskap i behandling av Hunters syndrom eller andra ärftliga ämnesomsättningsrubbningar.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to reproductive toxicity (see section 5.3).
Djurstudier visar inga direkta eller indirekta skadliga reproduktionstoxikologiska effekter (se 5.3).
The safety and efficacy of Elaprase has been shown in three clinical studies: two randomised, placebo-controlled clinical studies (TKT008 and TKT024) in adults and children above the age of 5 years and one open-label, safety study (HGT-ELA-038) in children between the age of 16 months and 7.5 years.
Säkerhet och effekt för Elaprase har visats i tre kliniska studier: Två randomiserade, placebokontrollerade kliniska studier (TKT008 och TKT024) på vuxna och barn över 5 års ålder och en öppen säkerhetsstudie (HGT-ELA-038) på barn mellan 16 månader och 7,5 år.
In a post-hoc analysis of immunogenicity in studies TKT024 and TKT024EXT (see section 4.8), patients were shown to have either the mis-sense mutation or the frameshift / nonsense mutation.
I en efterhandsanalys av immunogenitetsdata i studierna TKT024 och TKT024EXT (se avsnitt 4.8) visade sig patienterna ha antingen en missense-mutation eller frameshift-/nonsense-mutation.
A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 0.2 l at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
Totalt 11 av 31 (36 %) patienter i gruppen med behandling varje vecka mot 5 av 31 (16 %) patienter i placebogruppen fick en ökning av FEV1 med minst 0,2 l vid eller före studiens slut, vilket tyder på en dosrelaterad förbättring av luftvägsobstruktionen.
Available data in animals have shown excretion of idursulfase in milk (see section 5.3).
Tillgängliga djurdata har visat att idursulfas utsöndras i mjölk (se 5.3).
• Abdominal pain, nausea, vomiting, frequent and/or loose stools
• Buksmärta, illamående, kräkningar, frekvent och/eller lös avföring
Animal studies have shown excretion of idursulfase in breast milk.
Djurstudier har visat utsöndring av idursulfas i bröstmjölk.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Mannos-6-fosfat (M6P)-rester på oligosackaridkedjorna möjliggör specifik bindning av enzymet till M6P-receptorer på cellytan, vilket leder till cellulär internalisering av enzymet, som söker sig till intracellulära lysosomer och därefter kataboliseras ackumulerat GAG.
Institution of positive-airway pressure may be necessary in some cases.
Det kan i vissa fall vara nödvändigt att sätta in övertrycksandning.
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and % predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Det primära effektmåttet var en poäng, sammansatt av två komponenter, vilken baserade sig på ranksumman av förändringen från baslinjen till slutet av studien; av det avstånd som patienten gick på sex minuter (6-minuters gångtest eller 6MWT) som mått på uthållighet; och forcerad vitalkapacitet (FVC, procent av prediktat) som mått på lungfunktion.
The marketing authorization holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska genomföra de erforderliga farmakovigilansaktiviteter och -åtgärder som finns beskrivna i den överenskomna riskhanteringsplanen (Risk Management Plan, RMP) som finns i modul 1.8.2. i godkännandet för försäljning samt eventuella efterföljande överenskomna uppdateringar av riskhanteringsplanen.
In the placebo treatment group 128 infusion-related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
I gruppen som fick placebobehandling rapporterades 128 infusionsrelaterade reaktioner hos 21 av 32 patienter efter administrering av totalt 1 612 infusioner.
Care must be taken to ensure the sterility of the prepared solutions since Elaprase does not contain any preservative or bacteriostatic agent; aseptic technique must be observed.
Var noga med att säkerställa steriliteten hos de beredda lösningarna, eftersom Elaprase inte innehåller något konserveringsmedel eller bakteriostatiskt medel.
Assessment of long term pulmonary morbidity (e.g., incidence of infections, pulmonary function status) and mortality Assessment of long term cardiovascular morbidity (e.g., incidence of events, and echocardiography data, where available) and mortality Assessment of long term urinary GAG excretion patterns Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
Bedömning av långsiktig kardiovaskulär morbiditet (t.ex. händelsefrekvens och ekokardiografidata, om det finns) och mortalitet Bedömning av mönster för långsiktig GAG-utsöndring i urinen Bedömning av långsiktiga antikroppsnivåer, isotyp och korrelation med andra terapeutiska parametrar
Excipient with known effect Each vial contains 0.482 mmol of sodium.
Hjälpämne med känd effekt Varje injektionsflaska innehåller 0,482 mmol natrium.
Do not use this medicine if you notice that there is discolouration or presence of foreign particles.
Använd inte detta läkemedel om vätskan är missfärgad eller innehåller främmande partiklar.
The longer term effects of antibody development on response to treatment have not been established.
De långsiktiga effekterna av utveckling av antikroppar på behandlingssvar har inte fastställts.
This treatment should be supervised by a physician or other healthcare professional experienced in the management of patients with MPS II disease or other inherited metabolic disorders.
Denna behandling skall övervakas av läkare eller annan legitimerad sjukvårdspersonal med erfarenhet av behandling av patienter med sjukdomen MPS II eller andra ärftliga ämnesomsättningsrubbningar.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Beroende på avsaknad av eller brist på iduronat-2-sulfatasenzym hos patienter med Hunters syndrom, ackumuleras successivt glykosaminoglykaner i cellerna, vilket leder till cellulär blodöverfyllnad, organomegali, vävnadsförstörelse och organsystemsdysfunktion.
Severe or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to rechallenge, if hypersensitivity is not controllable (see section 4.3).
Svår eller potentiellt livshotande överkänslighet är en kontraindikation för återinsättning, om överkänsligheten inte kan kontrolleras (se avsnitt 4.3).
Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
Av de 9 patienter i gruppen med behandling varje vecka, vilka hade onormalt stor mjälte vid baslinjen, hade 3 mjältvolymer som normaliserades till slutet av studien.
If you suffer from Hunter syndrome, a carbohydrate called glycosaminoglycan which is normally broken down by your body, is not broken down and slowly accumulates in various organs in your body.
Om du lider av Hunters syndrom bryter din kropp inte ned ett kolhydrat som kallas glykosaminoglykan, och som normalt bryts ned i kroppen, utan det ansamlas långsamt i olika celler i din kropp.
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/kg every week (n=32) or 0.5 mg/kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
I en 52 veckor lång, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk studie, fick 96 patienter i åldern 5-31 år Elaprase 0,5 mg/kg varje vecka (n=32) eller 0,5 mg/kg varannan vecka (n=32), eller placebo (n=32).
Patients who have experienced anaphylactoid/anaphylactic reactions should be treated with caution when readministering idursulfase, appropriately trained personnel and equipment for emergency resuscitation (including epinephrine) should be available during infusions.
Patienter som drabbas av anafylaktoida/anafylaktiska reaktioner skall behandlas med försiktighet när idursulfas administreras på nytt, lämpligt utbildad personal och utrustning för återupplivning (inklusive adrenalin) skall finnas tillgänglig under infusioner.
Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
Ungefär hälften av patienterna i gruppen med behandling varje vecka (15 av 32; 47 %) hade hypertrofi av vänster kammare vid baslinjen, definierad som LVM-index >103 g/m2.
12 to 18 (n=8)
12 till 18 (n=8)
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Hunters syndrom är en X-kromosomkopplad sjukdom orsakad av otillräckliga nivåer av det lysosomala enzymet iduronat-2-sulfatas.
It is not known whether idursulfase is excreted in human breast milk.
Det är okänt om idursulfas utsöndras i bröstmjölk.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulisation.
Dessa händelser återkom inte vid följande infusioner med långsammare infusionshastighet och administrering av läkemedel före infusion, vanligen steroider i låg dos, antihistamin och nebulisering med beta-agonist.
It is recommended to deliver the total volume of infusion using a 0.2 µm in line filter.
Det rekommenderas att den totala infusionsvolymen administreras med hjälp av ett 0,2 µm in-line-filter.
% Predicted FVC 4.2 (1.6)
6MWT (m) % predikterad FVC 4,2 (1,6) FVC absolut volym (l)
Spleen volume normalised by Months 12 and 24 for 9.7% of patients in the TKT024 Weekly group with splenomegaly.
Mjältvolymen hade normaliserats vid månad 12 och 24 för 9,7 % av patienter med splenomegali i TKT024-gruppen med behandling varje vecka.
Uncommon side effects (may affect up to 1 in 100 people) are: • Quickened breathing
Mindre vanliga biverkningar (kan påverka upp till 1 av 100 personer) är: • Snabbare andning
Across 4 clinical studies (TKT008, TKT018, TKT024 and TKT024EXT), 53/107 patients (50%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
I de 4 kliniska studierna (TKT008, TKT018, TKT024 och TKT024EXT) utvecklade 53/107 patienter (50 %) IgG-antikroppar mot idursulfas vid något tillfälle.
If you experience an allergic side effect following administration of this medicine, you should contact your doctor immediately.
Om någon allergisk biverkning uppstår efter att du fått detta läkemedel, skall du omedelbart kontakta läkare.
The complete deletion/ large rearrangement genotype was most commonly associated with development of high titre of antibodies and neutralising antibodies to idursulfase and was most likely to display a muted response to the medicinal product.
Genotypen med fullständig deletion/stor rearrangering var oftast associerad med utveckling av hög antikroppstiter och neutraliserande antikroppar mot idursulfas och hade störst sannolikhet för att visa ett dämpat svar mot läkemedlet.
Patients with complete deletion/large rearrangement genotype have a higher probability of developing infusion related adverse events (see section 4.4).
Patienter med genotyp med fullständig deletion/stor rearrangering har högre sannolikhet för att utveckla infusionsrelaterade biverkningar (se avsnitt 4.4).
Common side effects (may affect up to 1 in 10 people) are:
Vanliga biverkningar (kan påverka upp till 1 av 10 personer) är:
The mean and percent changes from treatment baseline were greatest in the group of patients from the TKT024 study who had received the weekly dosing, across all time points.
De genomsnittliga och procentuella förändringarna från behandlingsbaslinjen var störst i patientgruppen från TKT024-studien som hade fått behandling varje vecka, vid alla tidpunkter.
Analyses of genotypes of patients in study HGT-ELA-038
Analyser av genotyper hos patienter i studien HGT-ELA-038
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Idursulfas utsöndras som ett glykoprotein med 525 aminosyror och innehåller 8 N-bundna glykosyleringsställen som är besatta med komplexa, hybrida och mannosrika oligosackaridkedjor.
Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
Av de 25 patienter som hade onormalt stor lever vid baslinjen i den grupp som fick behandling varje vecka, fick 80 % (20 patienter) reduktioner av levervolymen till värden som låg inom normalområdet vid slutet av studien.
The other ingredients are Polysorbate 20, sodium chloride, dibasic sodium phosphate, heptahydrate, monobasic sodium phosphate, monohydrate and water for injections.
- Övriga innehållsämnen är polysorbat 20, natriumklorid, dinatriumfosfatheptahydrat, natriumdivätefosfatmonohydrat och vatten för injektionsvätskor.
- The solution in the vials should not be used if it is discoloured or if particulate matter is present.
- Lösningen i injektionsflaskorna ska inte användas om den är missfärgad eller det förekommer partiklar.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Behandling av patienter med Hunters syndrom med intravenös idursulfas tillför exogent enzym som kan tas upp i cellulära lysosomer.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Idursulfas är en renad form av det lysosomala enzymet iduronat-2-sulfatas, vilket framställs i en human cellinje som ger en human glykosyleringsprofil, som är analog med det naturligt förekommande enzymet.
E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
E. SÄRSKILDA VILLKOR SOM SKA KOMPLETTERA ÅTAGANDEN EFTER GODKÄNNANDET FÖR FÖRSÄLJNING FÖR GODKÄNNANDET I UNDANTAGSFALL
Among patients who were originally randomised to weekly idursulfase in TKT024, mean maximum improvement in distance walked during six minutes occurred at Month 20 and mean percent predicted FVC peaked at Month 16.
Bland de patienter som ursprungligen randomiserades till att få idursulfas varje vecka i TKT024, inträffade genomsnittlig maximal förbättring av det avstånd som de gick på 6 minuter vid månad 20 och genomsnittlig procentuell predikterad FVC nådde maximum vid månad 16.
Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicinal products, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulisation.
Infusionsrelaterade reaktioner behandlades eller förbättrades genom att minska infusionshastigheten, avbryta infusionen eller administrera läkemedelsprodukter såsom antihistaminer, antipyretika, kortikosteroider i låg dos (prednison och metylprednisolon) eller nebulisering med en beta-agonist.
Pack sizes of 1, 4 and 10 vials.
Förpackningsstorlekar om 1, 4 eller 10 injektionsflaskor.
Each vial of Elaprase is intended for single use only and contains 6 mg of idursulfase in 3 ml of solution.
Varje injektionsflaska med Elaprase är endast avsedd för engångsbruk och innehåller 6 mg idursulfas i 3 ml lösning.
The solution should be inspected visually for particulate matter and discolouration prior to administration.
Lösningen skall före administrering inspekteras visuellt för kontroll av partiklar eller missfärgning.
This medicine contains 11.1 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each vial.
Detta läkemedel innehåller 11,1 mg natrium (huvudingrediensen i koksalt/bordssalt) per injektionsflaska.
Composite (6MWT and %FVC)
Sammansatt (6MWT och %
During the 53-week study, 67.9% (19 of 28) of patients had at least one blood sample that tested positive for anti-idursulfase antibodies, and 57.1% (16 of 28) tested positive for antibodies on at least three consecutive study visits.
Under 53-veckorsstudien lämnade 67,9 % (19 av 28) av patienterna minst ett blodprov som testade positivt för anti-idursulfas-antikroppar, och 57,1 % (16 av 28) testade positivt för antikroppar vid minst 3 på varandra följande studiebesök.
Study TKT024
Studie TKT024
Patients who tested antibody-positive displayed less reduction in urinary output of glycosaminoglycans than antibody-negative patients.
Patienter som var antikroppspositiva visade mindre reduktion av urinutsöndring av glykosaminoglykaner än antikroppsnegativa patienter.
At their final visit 21/31 patients in the TKT024 Weekly group, 24/32 in the TKT024 EOW group and 18/31 patients in the TKT024 placebo group had final normalised urine GAG levels that were below the upper limit of normal.
Vid sitt sista besök hade 21/31 patienter i TKT024-gruppen med behandling varje vecka, 24/32 patienter i TKT024-gruppen med behandling varannan vecka och 18/31 patienter i placebo-gruppen i TKT024 slutliga normaliserade GAG-nivåer i urin, som låg under den övre normalgränsen.
Patients with the complete deletion/large rearrangement genotype Paediatric patients with the complete deletion/large rearrangement genotype have a high probability of developing antibodies, including neutralizing antibodies, in response to exposure to idursulfase.
Patienter med genotypen med fullständig deletion/stor rearrangering Pediatriska patienter med genotypen med fullständig deletion/stor rearrangering har hög sannolikhet för att utveckla antikroppar, däribland neutraliserande antikroppar, som svar på exponering för idursulfas.
The most common symptoms are itching, rash, hives, fever, headache, increased blood pressure, and flushing (redness).
De vanligaste symtomen är klåda, hudutslag, nässelfeber, feber, huvudvärk, förhöjt blodtryck och blodvallning (rodnad).
Patients with this genotype have a higher probability of developing infusion-related adverse events and tend to show a muted response as assessed by decrease in urinary output of glycosaminoglycans, liver size and spleen volume compared to patients with the missense genotype.
Patienter med denna genotyp har högre sannolikhet att utveckla infusionsrelaterade biverkningar och tenderar att visa ett dämpat svar som fastställs genom minskad utsöndring av glykosaminoglykaner i urinen, leverstorlek och mjältvolym jämfört med patienter med missensgenotyp.
Fifty-four percent of patients tested positive for neutralizing antibodies at least once and half of the patients tested positive for neutralizing antibodies on at least three consecutive study visits.
Femtiofyra procent av patienterna testade positivt för neutraliserande antikroppar minst en gång och hälften av patienterna testade positivt för neutraliserande antikroppar vid minst 3 på varandra följande studiebesök.