natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Language has become recognizably abnormal: some intelligible words, may form short sentences to convey concepts, requests, or needs.
Språket har blivit märkbart onormalt: vissa begripliga ord, kan forma korta meningar för att förmedla begrepp, önskemål, eller behov.
They are also responsible for disposing of any unused Brineura properly.
De är även ansvariga för korrekt kassering av eventuellt oanvänd Brineura.
In addition, these investigations included very small animal numbers, mostly tested single dose groups and lacked appropriate controls.
Dessutom inkluderade dessa undersökningar ett mycket litet antal djur, grupper testades huvudsakligen med enkeldos och lämpliga kontroller saknades.
Consultation with a neurosurgeon may be needed to confirm the integrity of the device.
Konsultation med en neurokirurg kan behövas för att bekräfta enhetens integritet.
The device helps the medicine to reach a specific part of the brain.
Enheten hjälper läkemedlet att nå en specifik del av hjärnan.
What Brineura is and what it is used for 2.
Vad Brineura är och vad det används för 2.
Intelligible and grossly age-appropriate.
Begripligt och i stort sett passande för åldern.
Condensation will occur during thawing period.
Kondensering sker under upptiningen.
The dose may be reduced by 50% and/or the infusion rate decreased to a slower rate.
Dosen kan reduceras med 50 % och/eller infusionshastigheten minskas till en lägre hastighet.
0 No intelligible words or vocalizations.
0 Inga begripliga ord eller ljud.
When compared to the expected rate of decline based on natural history, the study results are statistically significant (p < 0.0001) (see Table 4).
Vid jämförelse med den förväntade försämringsfrekvensen baserad på naturlig sjukdomshistoria, är studieresultaten statistiskt signifikanta (p < 0,0001) (se tabell 4).
• Do not deliver as a bolus or manually.
• Tillför inte spollösningen som en bolus eller manuellt.
• Extension Set with 0.2 micron filter: Impromediform GmbH
• Förlängningsset med 0,2 mikron-filter: Impromediform GmbH
Brineura contains sodium:
Brineura innehåller natrium:
Clinical and laboratory monitoring
Klinisk övervakning och laboratorieövervakning
The safety and efficacy of Brineura in children less than 3 years of age has not yet been established.
Säkerheten och effekten av Brineura för barn yngre än 3 år har ännu inte fastställts.
Pre-treatment of patients with antihistamines with or without antipyretics is recommended 30 to 60 minutes prior to the start of infusion.
Förbehandling med antihistaminer, med eller utan antipyretika, rekommenderas 30 till 60 minuter före infusionsstart.
A length of 150 to 206 cm (not to exceed 400 cm) and an inner diameter of 0.1 cm is recommended.
En längd på 150 till 206 cm (får ej överskrida 400 cm) och en innerdiameter på 0,1 cm rekommenderas.
After long periods of use, the access device may need to be replaced and will be determined by your doctor.
Efter längre tids användning kan åtkomstenheten behöva bytas ut, vilket bestäms av din läkare.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before treatment with this medicine.
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare före behandling med detta läkemedel.
This being a marketing authorisation under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures:
Då detta är ett ”villkorat godkännande” för försäljning i undantagsfall enligt artikel 14.8 förordning (EG) nr 726/2004, ska innehavaren av godkännandet för försäljning, inom den fastställda tidsfristen, fullgöra följande åtgärder:
Few intelligible words.
Några begripliga ord.
Hypersensitivity reactions were reported in 14 out of 24 patients (58%) treated with Brineura.
Överkänslighetsreaktioner rapporterades hos 14 av 24 patienter (58 %) behandlade med Brineura.
CL, ml/hr t1/2, hr
CL, ml/tim t1/2, tim
Total dose administered every other week (mg)
Total dos administrerad varannan vecka (mg)
If immediate use is not possible, unopened vials of Brineura or flushing solution should be stored at 2-8°C and used within 24 hours.
Om omedelbar användning inte är möjlig ska oöppnade injektionsflaskor med Brineura och spollösning förvaras vid 2-8 °C och användas inom 24 timmar.
• Syringe: Braun and BD Luer-Lok
• Spruta: Braun och BD Luer-Lok
It is not known whether Brineura can cause foetal harm when administered to a pregnant woman or can affect reproductive capacity.
Det är inte känt om Brineura kan orsaka fosterskador när det administreras till en gravid kvinna eller om det kan påverka reproduktionsförmågan.
Severe (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grade 3) hypersensitivity reactions occurred in three patients and no patients discontinued treatment.
Svåra (CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) grad 3) överkänslighetsreaktioner uppstod hos tre patienter och inga patienter avbröt behandlingen.
Both patients have received 8 infusions and the overall safety profile of Brineura in these younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Båda patienterna har fått 8 infusioner och den totala säkerhetsprofilen för Brineura hos dessa yngre patienter verkar likvärdig med säkerhetsprofilen observerad hos äldre barn.
What Brineura is and what it is used for
Vad Brineura är och vad det används för
If you or your child has a history of heart problems, your doctor or nurse will monitor your heart activity during each infusion.
Om du eller ditt barn tidigare haft hjärtproblem, kommer läkaren eller sjuksköterskan att övervaka din hjärtaktivitet under varje infusion.
Birth to < 6 months 6 months to < 1 year 1 year to < 2 years
0 till < 6 månader 6 månader till < 1 år 1 år till < 2 år
No fertility studies with cerliponase alfa have been conducted in animals or humans.
Inga fertilitetsstudier med cerliponas alfa har utförts i djur eller människor.
Treatment should be based on the benefits and risks to the individual patient as assessed by the physician.
Behandling ska baseras på den enskilda patientens fördelar och risker enligt läkarens bedömning.
Other medicines and Brineura
Andra läkemedel och Brineura
No patients had to have their treatment discontinued due to adverse events.
Inga patienter behövde avbryta behandlingen på grund av biverkningar.
Consideration of dose adjustments may be necessary for patients who may not tolerate the infusion.
Dosjusteringar kan vara nödvändiga för patienter som har svårt att tolerera infusionen.
This disease model primarily served to investigate the pharmacodynamic and pharmacokinetic properties of cerliponase alfa, but also aimed to evaluate the toxicity of the substance.
Denna sjukdomsmodell var främst avsedd för att undersöka de farmakodynamiska och farmakokinetiska egenskaperna hos cerliponas alfa men syftade även till att utvärdera substansens toxicitet.
Inadequate levels of TPP1 cause CLN2 disease, resulting in neurodegeneration, loss of neurological function and death during childhood.
Otillräckliga nivåer av TPP1 orsakar sjukdomen CLN2, vilket resulterar i neurodegenerering, förlust av neurologiska funktioner och dödsfall under barndomen.
Talk to your doctor if you have any questions about your device.
Tala med läkare om du har några frågor angående din enhet.
*Tmax expressed as time since start of ~4 hour infusion and presented as median [min, max], and occurred at the first sampling timepoint post infusion
* Tmax uttryckt som tid sedan start av infusion på ca 4 timmar och presenteras som median [min, max] och inträffade vid den första provtagningstidpunkten efter infusionen
Will have obvious instability, and may have intermittent falls.
Har tydlig instabilitet, och kan falla ibland.
Five patients experienced a single point decrease, and 3 patients experienced a 2 point decrease.
Fem patienter fick ett försämrat resultat med endast en punkt och tre patienter fick en försämring med 2 punkter.
Upon completion of the infusion, the patient status should be clinically assessed and observation may be necessary for longer periods if clinically indicated, particularly in patients less than 3 years.
När infusionen är slutförd ska patientens status bedömas kliniskt och observationer kan vara nödvändiga under en längre tid om det är kliniskt indikerat, i synnerhet hos barn som är yngre än 3 år.
Convulsions are a common manifestation of CLN2 disease and are expected to occur in this population.
Krampanfall är vanliga yttringar av sjukdomen CLN2 och förväntas uppträda i denna population.
Product should only be withdrawn from the unopened vials immediately prior to use.
Produkten ska endast dras upp ur oöppnade injektionsflaskor omedelbart före användning.
These studies used the aggregate of the motor and language domains of a disease-specific clinical rating scale (see Table 3) to assess disease progression.
Dessa studier använde summan av domänerna för motorik och språk från en sjukdomsspecifik klinisk bedömningsskala (se tabell 3) för att bedöma sjukdomsprogressionen.
For single use only
Endast för engångsbruk.
Age groups
Åldersgrupper
Prior to the launch of BRINEURA in each Member State (MS), the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority (NCA).
Före lanseringen av BRINEURA i varje medlemsstat måste innehavaren av godkännandet för försäljning komma överens om innehåll och utformning av utbildningsmaterialen, inklusive kommunikationsmedia, distributionsmodaliteter och alla andra aspekter av programmet, med den nationella behöriga myndigheten.
Genotoxicity, carcinogenicity and reproductive toxicity investigations have not been performed.
Undersökningar beträffande gentoxicitet, karcinogenicitet, och reproduktionstoxicitet har inte utförts.
Figure 1: Infusion System Set Up
Figur 1: Inställning av infusionssystemet
E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
SÄRSKILD SKYLDIGHET ATT VIDTA ÅTGÄRDER EFTER GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING I UNDANTAGSFALL
Motor
Motorik
A total of 15 patients out of 23 (65%) had no overall decline in CLN2 score, irrespective of baseline score, and 2 of these 15 patients increased their score by one point during the treatment period.
Total 15 patienter utav 23 (65 %) hade ingen total försämring av CLN2-poäng, oavsett baslinjepoängen och 2 av dessa 15 patienter förbättrade deras poäng med en punkt under behandlingsperioden.
The pharmacokinetic parameters in CSF were assessed in 17 patients and are summarized in Table 5 below.
De farmakokinetiska parametrarna i likvor bedömdes hos 17 patienter och är sammanfattade i tabell 5 nedan.
Vision and seizure scores when combined with CLN2 score (motor and language domains) remain stable.
När poäng för syn och krampanfall kombinerades med CLN2-poäng (motorik- och språkområden) kvarstod de stabila.
Study 190-203 is an ongoing open label clinical study evaluating the safety and efficacy in patients from birth to 18 years of age.
Studien 190-203 är en pågående öppen klinisk studie som utvärderad säkerheten och effekten för patienter från födsel till 18 års ålder.
The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Enheten för intracerebroventrikulär åtkomst måste implanteras före den första infusionen.
Patients who experienced moderate hypersensitivity adverse events were tested for drug-specific IgE and found to be negative.
Patienter som upplevde måttliga överkänslighetsreaktioner testades på läkemedelsspecifika IgE och de visade sig vara negativa.
6.7 (first 4 doses) 10 (subsequent doses)
6,7 (första 4 doserna) 10 (efterföljande doser)
Symptoms resolved over time or with administration of antipyretics, antihistamines and/or glucocorticosteroids.
Symtomen försvann med tiden eller med administrering av antipyretika, antihistamin och/eller glukokortikosteroider.
No correlations were found between higher ADA titres and reductions in efficacy measurements.
Inget samband påträffades mellan högre ADA-titrar och minskningar i effektmätningar.
Your doctor may decide to continue treatment once the device infection or problems are resolved.
Läkaren kan besluta att fortsätta med behandlingen när den enhetsrelaterade infektionen eller problemen har lösts.
No prominent ataxia, no pathologic falls.
Ingen framträdande ataxi, inga patologiska fall.
After the medicine has been given, a shorter infusion of a solution is given to flush Brineura out of the infusion equipment so that the full dose reaches the brain.
När läkemedlet har givits, ges en kortare infusion med en lösning för att spola ut Brineura ur infusionsutrustningen så att hela dosen når hjärnan.
As a precautionary measure, appropriate medical support should be readily available when Brineura is administered.
Som en försiktighetsåtgärd ska lämpligt sjukvårdsstöd finnas nära till hands när Brineura administreras.
Treatment may be interrupted if the device needs to be replaced or until the infection clears.
Behandlingen kan avbrytas om enheten måste bytas ut eller tills infektionen är borta.
- If you or your child has had life-threatening allergic reactions to cerliponase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6), and the reactions continue to happen when cerliponse alfa is given again.
- om du eller ditt barn har haft livshotande allergiska reaktioner mot cerliponas alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) och reaktionen fortsätter att inträffa när cerliponas alfa ges igen.
• Program the pump alarms to sound at the most sensitive settings for pressure, rate, and volume limits.
• Programmera pumplarmen så att de utlöses vid de mest känsliga gränsinställningarna för tryck, hastighet och volym.
Pharmacotherapeutic group: other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB17.
Farmakoterapeutisk grupp: övriga medel för matsmältning och ämnesomsättning, enzymer, ATC-kod: A16AB17.
This medicine replaces the missing enzyme, TPP1, which minimises the build-up of the lysosomal storage materials.
Detta läkemedel ersätter det saknade enzymet TPP1, vilket minimerar ansamlingen av lysosomala lagringsmaterial.
Not known (frequency cannot be estimated based on available data) device is displaced and does not function correctly when preparing for infusion inflammation of the brain due to device-related infection
Ingen känd frekvens (kan inte beräknas baserat på tillgängliga data) enheten förflyttas och fungerar inte på rätt sätt vid förberedelsen av infusionen inflammation i hjärnan på grund av enhetsrelaterad infektion
You or your child may get problems with the implanted device used during treatment with Brineura (see section 4 “Possible side effects”), including infection or a fault in the device.
Du eller ditt barn kan få problem med den implanterade enheten som används under behandlingen med Brineura (se avsnitt 4 ”Eventuella biverkningar”), inklusive infektion eller ett fel i enheten.
If the infusion is interrupted due to a hypersensitivity reaction, it should be restarted at approximately onehalf the initial infusion rate at which the hypersensitivity reaction occurred.
Om infusionen avbryts på grund av en överkänslighetsreaktion ska den startas igen med ungefär hälften av den inledande infusionshastigheten vid vilken överkänslighetsreaktionen inträffade.
frequency convention defined as: very common (≥1/10), common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000), not known (cannot be estimated from the available data).
Alla observerade biverkningar är ordnade nedan, efter klassificering av organsystem och frekvens; enligt MedDRAs frekvenskonvention definierade som: mycket vanliga (≥ 1/10), vanliga (≥ 1/100 till < 1/10), ovanliga (≥ 1/1 000 till < 1/100), sällsynta (≥ 1/10 000 till < 1/1 000), mycket sällsynta (< 1/10 000) och ingen känd frekvens (kan inte beräknas från tillgängliga data).
In order to further evaluate the treatment effectiveness as a delay in progression of CLN2 motor-language clinical sale and to further evaluate the safety and tolerability of cerliponase alfa, the MAH will submit the results of study 190-203 including at least 5 patients below the age of 2 years.
För att ytterligare utvärdera behandlingseffekten som en fördröjning i progression av CLN2 klinisk skala över motorik/språk, och för att ytterligare utvärdera säkerhet och tolerabilitet av cerliponase alfa, kommer innehavaren av godkännandet för försäljning att lämna in resultaten av studie 190-203, som inkluderar minst 5 patienter under 2 år.
Your doctor will check your or your child's heart rate, blood pressure, respiratory rate, and temperature before, during, and after treatment.
Läkaren kommer att kontrollera ditt eller ditt barns hjärtfrekvens, blodtryck, andningsfrekvens och temperatur före, under och efter behandling.
Do not mix Brineura with any other medicinal product.
Blanda inte Brineura med något annat läkemedel.
This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Detta bör beaktas av patienter på en kontrollerad natriumdiet.
There are no data on the presence of cerliponase alfa in human milk, the effects of cerliponase alfa on the breastfed child, or the effects of cerliponase alfa on milk production.
Det finns inga data gällande förekomst av cerliponas alfa i bröstmjölk, effekterna av cerliponas alfa på ammande barn eller effekterna av cerliponas alfa på mjölkproduktionen.
In patients less than 2 years of age, lower doses are recommended, see paediatric population section.
Lägre doser rekommenderas till patienter som är yngre än 2 år, se avsnittet pediatrisk population.
Cerliponase alfa is a recombinant form of human tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1).
Cerliponas alfa är en rekombinant form av human tripeptidylpeptidas-1 (rhTPP1).
The observed treatment effect was considered clinically meaningful in light of the natural history of untreated CLN2 disease.
Den observerade behandlingseffekten ansågs vara kliniskt betydelsefull, med tanke på den naturliga sjukdomshistorien från obehandlad CLN2-sjukdom.
• Extension Set: Fresenius Injectomat® line, Alaris CC Extension set, Vygon Lectro-Cath Extension tube
• Förlängningsset: Fresenius Injectomat® slang, Alaris CC förlängningsset, Vygon Lectro-Cath förlängningsslang
200 (first 4 doses) 300 (subsequent doses)
200 (första 4 doserna) 300 (efterföljande doser)
Brineura is compatible with disposable infusion components made of PVC, PVC (non-DEHP) polyethylene, polyethersulfone (PES), polypropylene (PP), and PTFE.
Brineura är kompatibel med infusionskomponenter för engångsbruk som är tillverkade av PVC, PVC (utan DEHP) polyeten, polyetersulfon (PES), polypropen (PP) och PTFE.
Brineura must be administered using aseptic technique to reduce the risk of infection.
Brineura måste administreras med aseptisk teknik för att minska infektionsrisken.
The activated proteolytic enzyme (rhTPP1) cleaves tripeptides from the N-terminus of the target protein with no known substrate specificity.
Den aktiverade proteolytiska enzymet (rhTPP1) klyver tripeptider från N-terminalen på målproteinet utan känd substratspecificitet.
This should be taken into consideration for patients on a controlled sodium diet.
Detta bör beaktas för patienter på en kontrollerad natriumdiet.
Cerliponase alfa is a proteolytic inactive proenzyme (zymogen) that is activated in the lysosome.
Cerliponas alfa är ett proteolytiskt inaktivt proenzym (zymogen) som aktiveras i lysosomen.
There were no patients with advanced disease progression at treatment initiation who were included in clinical trials and no clinical data is available in children < 2 years.
Inga patienter med tecken på progress av avancerad sjukdom vid behandlingsstart inkluderades i de kliniska studierna och det finns inga tillgängliga data för barn < 2 år.
There is limited experience in a few patients aged 2 years old.
Det finns begränsad erfarenhet från enstaka patienter som är 2 år.
p-valueb
p-värdeb
These particles are removed via the 0.2 μm inline filter without having a detectable effect on the purity or strength of Brineura.
Dessa partiklar avlägsnas via inline-filtret på 0,2 μm, utan detekterbar effekt på renheten och styrkan av Brineura.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 12 hours at room temperature (19-25°C).
Kemisk och fysikalisk stabilitet under användning har visats för upp till 12 timmar vid rumstemperatur (19-25 °C).
Table 3: CLN2 Clinical Rating Scale
Tabell 3: Klinisk bedömningsskala för CLN2
- The active substance is cerliponase alfa.
- Den aktiva substansen är cerliponas alfa.
What you need to know before you or your child is given Brineura 3.
Vad du behöver veta innan du eller ditt barn får Brineura 3.
Dispose of the infusion components, needles, unused solutions and other waste materials in accordance with local requirements.
Kassera infusionskomponenterna, nålarna, oanvänd lösning och övrigt avfallsmaterial enligt gällande anvisningar.
CLN2 patients with ventriculo-peritoneal shunts.
CLN2-patienter med ventrikuloperitoneal shunt.
Patients with advanced CLN2 disease and newborns may have decreased integrity of the blood-brain barrier.
Patienter med avancerad CLN2sjukdom och nyfödda kan ha ett minskat skydd av blodhjärnbarriären.
Talk to your doctor before you or your child is given Brineura.
Tala med läkare innan du eller ditt barn får Brineura.
Each domain encompasses scores of 3 (grossly normal) to 0 (profoundly impaired), for a total possible score of 6, with unit decrements representing milestone events in the loss of previously attained functions of ambulation and speech.
Varje område omfattar poäng från 3 (i stort sett normal) till 0 (grav funktionsnedsättning), för ett totalt möjligt poäng på 6 med enhetsminskningar som representerar en viktig händelse i förlusten av tidigare funktionsnivåer för rörlighet och tal.
Brineura and flushing solution must be completely thawed and used immediately (see section 6.3).
Brineura och spollösning måste tinas fullständigt och användas omedelbart (se avsnitt 6.3).
Rate of Decline (points/48 weeks)a Overall (n = 23)
Försämringsfrekvens (punkter/48 veckor)a
In cardiac normal patients, regular 12-lead ECG evaluations should be performed every 6 months.
I patienter med normalt hjärta ska utvärderingar med vanligt 12-avlednings-EKG utföras var 6:e månad.
The posology proposed in children below 2 years has been estimated based on brain mass.
Doseringen som föreslås för barn yngre än 2 år har beräknats baserat på hjärnvolym.
Anti-drug antibodies (ADAs) were detected in both serum and CSF in 79% and 21%, respectively, of patients treated with cerliponase alfa for up to 107 weeks.
Anti-läkemedelsantikroppar (ADA) detekterades i både serum och likvor hos 79 % respektive 21 % av patienterna som behandlades med cerliponas alfa i upp till 107 veckor.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Brineura in one or more subsets of the paediatric population in CLN2 (see section 4.2 for information on paediatric use).
Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för Brineura för en eller flera grupper av den pediatriska populationen för CLN2 (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
• A programmable syringe pump with appropriate delivery range, delivery rate accuracy, and alarms for incorrect delivery or occlusion.
• En programmerbar sprutpump med passande tillförselområde, noggrannhet för tillförselhastighet och larm för felaktig tillförsel eller ocklusion.
These adverse reactions were observed during or within 24 hours after completion of the Brineura infusion and did not interfere with treatment.
Dessa biverkningar observerades under eller inom 24 timmar efter slutförd infusion med Brineura och påverkade inte behandlingen.