natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In a 2-year rat carcinogenicity study, one case of hibernoma was found.
I en 2-årig karcinogenicitetsstudie av råttor, påträffades ett fall av hibernom.
Therefore, patients with severe renal impairment or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk, and should be closely monitored for possible metabolite toxicity and decrease in efficacy.
Patienter med gravt nedsatt njurfunktion eller kronisk njursvikt ska därför endast behandlas med ataluren om den förväntade kliniska nyttan överväger den potentiella risken, och ska övervakas noggrant med avseende på eventuell metabolittoxicitet och minskad effekt.
How does Translarna work?
Hur fungerar Translarna?
Based on a pharmacokinetic assessment conducted in groups with either mild, moderate or severe hepatic impairment versus a control group of healthy subjects, no dose adjustment is required for patients with any degree of hepatic impairment.
Baserat på en farmakokinetisk utvärdering utförd på grupper med antingen lätt, måttligt eller gravt nedsatt leverfunktion jämfört med en kontrollgrupp med friska försökspersoner är ingen dosjustering nödvändig för patienter med leverfunktionsnedsättning av någon grad.
The safety and efficacy of ataluren in patients aged 65 and older have not yet been established (see section 5.2).
Äldre Säkerheten och effekten av ataluren för patienter 65 år och äldre har ännu inte fastställts (se avsnitt
If you stop taking Translarna
Om du slutar att ta Translarna
Granules for oral suspension 30 sachets
Granulat för oral suspension 30 dospåsar
Also rat and dog studies showed changes in plasma lipid (cholesterol and triglycerides) suggestive of changes in fat metabolism.
Studier på råttor och hundar visade även förändringar i plasmalipider (kolesterol och triglycerider), som talar för förändringar i fettmetabolismen.
Steady-state plasma concentrations are dose-proportional for ataluren doses between 10 and 50 mg/kg, and no accumulation is observed after repeated dosing.
Plasmakoncentrationer vid steady state är dosproportionella för atalurendoser mellan 10 och 50 mg/kg, och ingen ackumulering observeras efter upprepad dosering.
The other ingredients are: polydextrose (E1200), macrogol, poloxamer, mannitol (E421), crospovidone, hydroxyethyl cellulose, artificial vanilla flavour (maltodextrin, artificial flavours and propylene glycol), silica, colloidal anhydrous (E551), magnesium stearate.
Övriga innehållsämnen är: polydextros (E1200), makrogol, poloxamer, mannitol (E421), krospovidon, hydroxietylcellulosa, artificiell vaniljsmak (maltodextrin, artificiella smakämnen och propylenglykol), kolloidal vattenfritt kiseldioxid (E551), magnesiumstearat.
Breast-feeding should be discontinued during treatment with ataluren.
Amning ska avbrytas under behandling med ataluren.
In a statistical based model the estimated mean difference was 13.0 meters (p=0.213), Figure 4.
I en statistisk modellskattning var den genomsnittliga förändringen 13,0 meter (p = 0,213), Figur 4.
In a separate clinical study, the extent of exposure for adefovir was 60% higher in the presence of ataluren.
I en separat klinisk studie var graden av exponering för adefovir 60 % högre i närvaro av ataluren.
Treatment should not be initiated in previously untreated patients with eGFR <30 ml/min (see sections 4.2 and 5.2).
Behandling ska inte sättas in hos tidigare obehandlade patienter med eGFR < 30 ml/min (se avsnitt 4.2 och 5.2).
Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older (see section 5.1).
Translarna är avsett för behandling av Duchennes muskeldystrofi, som orsakas av en nonsensmutation i dystrofingenen, hos rörliga patienter 2 år och äldre (se avsnitt 5.1).
An increase in serum lipids, i.e. cholesterol and triglycerides, was observed.
En ökning av lipider, dvs. kolesterol och triglycerider, i serum observerades.
Patients who do not have a nonsense mutation should not receive ataluren.
Patienter som inte har en nonsensmutation ska inte ta ataluren.
Caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are inducers of UGT1A9, or substrates of OAT1 or OAT3 (see section 4.5).
Försiktighet ska iakttas när ataluren samadministreras med läkemedel som är inducerare av UGT1A9, eller substrat för OAT1 eller OAT3 (se avsnitt 4.5).
It is important to administer the correct dose.
Det är viktigt att administrera korrekt dos.
Hydroxyethyl cellulose
Hydroxyetylcellulosa
In the ITT population, the hazard ratio for ataluren versus placebo was 0.75 (p=0.160), representing a 25% reduction in the risk of 10% 6MWD worsening.
I ITT-populationen var riskförhållandet för ataluren jämfört med placebo 0,75 (p = 0,160), som representerar en 25 % minskning av risken för 10 % försämring i 6MWD.
At a single tested, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg, the concentration of foetal radioactivity was ≤ 27% of the maternal concentration.
Vid en enkel testad, relativt låg modersdos på 30 mg/kg, var koncentrationen av radioaktivitet hos fostret ≤ 27 % av koncentrationen hos modern.
Caution should also be exercised when ataluren is co-administered with OAT3 substrates (eg, ciprofloxacin), especially those OAT3 substrates with a narrow therapeutic window.
Försiktighet ska iakttas när ataluren samadministreras med OAT3-substrat (t.ex. ciprofloxacin), särskilt OAT3-substrat med smalt terapeutiskt fönster.
The differences favoring ataluren versus placebo in mean changes in timed function tests at Week 48 in the ITT population reached the threshold for a clinically meaningful difference (changes ~1 to 1.5 seconds).
De skillnader som gynnar ataluren jämfört med placebo i genomsnittliga förändringar i tidtagna funktionstester vid Vecka 48 i ITTpopulationen nådde tröskelvärdet för en kliniskt betydelsefull skillnad (ändringar ca 1 till 1,5 sekunder).
No dosing adjustment is needed for patients who are becoming nonambulatory.
Ingen doseringsjustering behövs för patienter som blir ickerörliga.
Placental transfer was shown of radiolabelled ataluren in rats.
Placentaöverföring av radiomärkt ataluren påvisades i råttor.
In the clinical program investigating the efficacy and safety of monotherapy ataluren in patients with nonsense mutation cystic fibrosis, no statistically significant effect was observed in the primary and key secondary clinical outcome measures (ppFEV1 and pulmonary exacerbation rate) in adults and children aged 6 years and older.
I det kliniska programmet som undersökte effekten och säkerheten av monoterapeutisk behandling med ataluren hos patienter med cystisk fibros orsakad av nonsensmutation observerades ingen statistiskt signifikant effekt i de primära och viktiga sekundära kliniska utfallsmåtten (ppFEV1 och frekvens av försämrad lungfunktion) hos vuxna och barn sex år gamla eller äldre.
Effect of ataluren on pharmacokinetics of other medicinal products Based on in vitro studies, ataluren has the potential to inhibit UGT1A9, organic anion transporter 1 (OAT1), organic anion transporter 3 (OAT3) and organic anion transporting polypeptide 1B3 (OATP1B3).
Effekt av ataluren på farmakokinetiken för andra läkemedel Baserat på in vitro-studier, har ataluren potential att hämma UGT1A9, organisk anjontransportör 1 (OAT1), organisk anjontransportör 3 (OAT3) och organisk anjontransporterande polypeptid 1B3
White to off-white granules.
Vitt till benvitt granulat.
Adverse reactions reported in >1 patient in the 40 mg/kg/day group at a frequency greater than that of the placebo group are presented by MedDRA System Organ Class, Preferred Term, and frequency.
Biverkningar som rapporterats hos > 1 patient 40 mg/kg/dag-gruppen, vid en större frekvens än placebogruppen, presenteras enligt MedDRA klassificering av organsystem, föredragen term samt frekvens.
If you forget to take Translarna
Om du har glömt att ta Translarna
Silica, colloidal anhydrous (E551)
Kiseldioxid, kolloidal vattenfri (E551)
Effect of other medicinal products on ataluren pharmacokinetics Based on in vitro studies, ataluren is a substrate of UGT1A9.
Effekt av andra läkemedel på atalurens farmakokinetik Baserat på in vitro-studier, är ataluren ett substrat av UGT1A9.
Each prepared dose is best administered immediately after preparation.
Varje beredd dos ska helst administreras omedelbart efter beredning.
Patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk (see sections 4.2 and 4.4).
Patienter med gravt nedsatt njurfunktion (eGFR < 30 ml/min) eller kronisk njursvikt ska behandlas med ataluren endast om den förväntade kliniska nyttan överstiger den potentiella risken (se avsnitt 4.2 och 4.4).
Adverse reactions reported in >1 ataluren-treated patients with nmDMD at a frequency greater than placebo in the 2 placebo-controlled studies (pooled analysis)
Biverkningar som rapporterats hos > 1 ataluren-behandlade patienter med nmDMD, vid en större frekvens än placebo i de två placebokontrollerade studierna (sammanslagen analys)
In a statistical based model the estimated mean difference was 31.7 meters (adjusted p=0.0367).
I en statistisk modellskattning var den genomsnittliga förändringen 31,7 meter (justerat p=0,0367).
Mix the prepared dose well before taking it.
Blanda den beredda dosen väl innan du tar den.
Other endpoints included in both trials were time to persistent 10% worsening in 6MWD, change in time to run/walk 10 meters at Week 48, change in time to climb 4 stairs at Week 48, and change in time to descend 4 stairs at Week 48.
Andra effektmått, som inkluderades i båda prövningarna, var tid till ihållande 10 % försämring av 6MWD, ändring i tid för att springa/gå 10 meter vid Vecka 48, ändring i tid för att gå uppför 4 trappor vid Vecka 48 och ändring i tid för att gå nedför 4 trappor vid Vecka 48.
No serious adverse reactions were observed in these subjects.
Inga allvarliga biverkningsreaktioner observerades hos dessa försökspersoner.
No dosage adjustment is required for patients with mild, moderate or severe hepatic impairment (see section 5.2).
Ingen dosjustering är nödvändig till patienter med lätt, måttligt eller gravt nedsatt leverfunktion (se avsnitt 5.2).
In addition, a 3 to 8 fold increase in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
Dessutom har en 3 till 8 gånger högre mängd atalurenmetabolit rapporterats hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion (eGFR < 30 ml/min).
Artificial vanilla flavour: maltodextrin, artificial flavours and propylene glycol.
Artificiell vaniljsmak: maltodextrin, artificiella smakämnen och propylenglykol.
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING Carton Box
UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ YTTRE FÖRPACKNINGEN Kartong
The first dose should be taken in the morning, the second at midday, and the third in the evening.
Den första dosen ska tas på morgonen, den andra dosen mitt på dagen och den tredje dosen på kvällen.
Paediatric patients with body weight ≥12 kg are treated as per the dosing recommendations by body weight range (see above dosing table).
Pediatriska patienter med en kroppsvikt ≥ 12 kg behandlas enligt doseringsrekommendationerna enligt viktintervall (se ovanstående doseringstabell).
These findings suggested that co-administration of Translarna and intravenous aminoglycosides may potentiate the nephrotoxic effect of the aminoglycosides.
Dessa fynd talar för att samadministrering av Translarna och intravenösa aminoglykosider kan förstärka den nefrotoxiska effekten av aminoglykosiderna.
The prepared dose should be discarded if not consumed within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (15 - 30 °C).
Den beredda dosen ska kasseras om den inte konsumeras inom 24 timmar efter beredning om den förvaras i kylskåp (2-8 °C), eller inom 3 timmar vid rumstemperatur (15-30 °C).
Co-administration of ataluren with mycophenolate mofetil in healthy subjects did not affect the exposure of its active metabolite, mycophenolic acid (a substrate of UGT1A9).
Samadministrering av ataluren med mykofenolatmofetil till friska försökspersoner påverkade inte exponeringen av dess aktiva metabolit, mykofenolsyra (ett substrat för UGT1A).
Nonclinical in vitro experiments in nonsense mutation cellular assays and fish larvae cultured in an ataluren solution have shown that ataluren enabled ribosomal readthroughwith a bell-shaped (inverted-U shaped) concentration-response relationship.
Icke-kliniska in vitro-studier av nonsensmutation med cellulära analyser och fisklarver som odlats i en atalurenlösning, visade att ataluren möjliggjorde ribosomal genomläsning med ett klockformat (upp och nedvänd U-form) koncentrations-responsförhållande.
The adverse reactions reported in patients with nmDMD treated with the recommended daily dose of 40 mg/kg/day ataluren in the 2 placebo-controlled studies are presented in Table 1.
De biverkningar som rapporterats hos patienter med nmDMD behandlades med den rekommenderade dagliga dosen på 40 mg/kg/dag ataluren i de två placebokontrollerade studierna visas i Tabell 1.
How to take Translarna
Hur du tar Translarna
Patients were required to have documented confirmation of the presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene as determined by gene sequencing.
Patienterna måste ha dokumenterad bekräftelse av närvaro av en nonsensmutation i dystrofingenen, som fastställts med gensekvensering.
Ataluren is metabolized by conjugation via uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UGT) enzymes, predominantly UGT1A9 in liver, intestine and kidney.
Ataluren metaboliseras genom konjugering via uridindifosfatglukuronosyltransferas- (UGT) enzymer, huvudsakligen UGT1A9 i lever, tarmar och njurar.
In a pharmacokinetic study in subjects with varying degrees of renal impairment, following a single dose administration, ataluren plasma exposure changed by -13%, 27%, and 61% for the mild, moderate and severe groups, respectively, and 46% for the end-stage renal disease group compared with the normal renal function group.
I en farmakokinetisk studie på patienter med olika grader av njurfunktionsnedsättning ändrades atalurenexponering i plasma med -13 %, 27 % och 61 % i gruppen med lätt, måttligt respektive gravt nedsatt njurfunktion och med 46 % i gruppen med kronisk njursvikt jämfört med gruppen med normal njurfunktion efter administrering av en engångsdos.
The table below provides information on which sachet strength(s) to use in the preparation of the recommended dose by body weight range.
Tabellen nedan ger information om vilken styrka på dospåsen/-påsarna som ska användas för att förbereda den rekommenderade dosen enligt kroppsviktsintervall.
Following multiple dosing, the increase in ataluren and ataluren metabolite is anticipated to be higher in patients with severe renal impairment and end-stage renal disease when compared with patients with normal renal function at steady state.
Efter upprepad dosering förväntas ökningen av ataluren och atalurenmetaboliten vara högre hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion och kronisk njursvikt jämfört med patienter med normal njurfunktion vid steady state.
At a single, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg radiolabelled ataluren, the highest measured concentration of radioactivity in rat milk was 37% of the maternal plasma concentration.
Vid en enkel, relativt låg modersdos på 30 mg/kg radiomärkt ataluren, var den högsta uppmätta koncentrationen av radioaktivitet i råttmjölk 37 % av koncentrationen i plasma hos modern.
Studies in animals have shown reproductive toxicity only at doses that resulted in maternal toxicity (see section 5.3).
Djurstudier har visat reproduktionstoxikologiska effekter endast vid doser som resulterade i moderstoxicitet (se avsnitt
The safety profile of ataluren is based on pooled data from two randomised, double-blind, 48-week placebo-controlled studies conducted in a total of 232 male patients with Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) caused by a nonsense mutation treated at the recommended dose of 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg; n=172) or at a dose of 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg; n=60), as compared to placebo-treated patients (n=172).
Säkerhetsprofilen för ataluren är baserad på sammanslagna data från två randomiserade, dubbelblinda, 48-veckors placebokontrollerade studier av sammanlagt 232 manliga patienter med Duchennes muskeldystrofi (nmDMD), orsakat av en nonsensmutation, som behandlats vid den rekommenderade dosen på 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg, n = 172) eller vid en dos på 80 mg/kg/dag (20 , 20, 40 mg/kg; n = 60), jämfört med placebobehandlade patienter (n = 172).
The presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene should be determined by genetic testing (see section 4.4).
Närvaron av en nonsensmutation i dystrofingenen ska fastställas genom genetisk testning (se avsnitt
The pharmacokinetics of ataluren are unlikely to be affected by medicinal products that inhibit the p-glycoprotein transporter.
Farmakokinetiken för ataluren påverkas troligen inte av läkemedel som hämmar p-glykoproteintransportören.
An updated RMP should be submitted: At the request of the European Medicines Agency; Whenever the risk management system is modified, especially as the result of new information being received that may lead to a significant change to the benefit/risk profile or as the result of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached.
• när riskhanteringssystemet ändras, särskilt efter att ny information framkommit som kan leda till betydande ändringar i läkemedlets nytta-riskprofil eller efter att en viktig milstolpe (för farmakovigilans eller riskminimering) har nåtts.
These findings were seen in dogs at systemic exposure equivalent to 0.8 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 40 mg/kg/day and higher.
Dessa fynd sågs hos hundar vid systemisk exponering motsvarande 0,8 gånger steady state AUC hos patienter som administrerats Translarna på morgonen, mitt på dagen och kvällen i respektive doser på 40 mg/kg/dag och högre.
Study 2 evaluated 230 male patients, ages 7 to 14 years.
Studie 2 utvärderade 230 manliga patienter, från 7 till 14 år. Alla patienter var tvungna att kunna gå ≥
A post-hoc analysis of time to persistent 10% worsening in 6MWD showed that 26% of patients in the ataluren 40 mg/kg/day arm had progressed at Week 48 compared to 44% in the placebo group (p=0.0652) (Figure 2).
En post-hoc-analys av tiden till ihållande 10 % försämring av 6MWD, visade att 26 % av patienterna i ataluren 40 mg/kg-armen hade framskridit vid vecka 48, jämfört med 44 % i placebogruppen (p = 0,0652) (Figur 2).
Patients were randomised in a 1:1:1 ratio and received ataluren or placebo 3 times per day (morning, midday, and evening), with 57 receiving ataluren 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg), 60 receiving ataluren 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg), and 57 receiving placebo.
Patienterna randomiserades i ett förhållande på 1:1:1 och fick ataluren eller placebo 3 gånger per dag (morgonen, mitt på dagen och kvällen), där 57 fick ataluren 40 mg/kg/dag (10, 10, 20 mg/kg), 60 fick ataluren 80 mg/kg/dag (20, 20, 40 mg/kg), och 57 fick placebo.
In a rat distribution study a high adrenal concentration of ataluren was observed.
I en distribueringsstudie på råttor observerades en hög koncentration av ataluren i binjurarna.
Translarna is white to off-white granules for oral suspension in sachets.
Translarna är ett vitt till benvitt granulat för oral suspension i dospåsar.
You or your child will have been tested by your doctor before starting treatment with Translarna, in order to confirm that your disease is suitable for treatment with this medicine.
Du eller ditt barn kommer att ha testats av din läkare innan behandling med Translarna påbörjas.
Discard the prepared dose if not taken within 24 hours of preparation if kept refrigerated (2 - 8 °C), or within 3 hours at room temperature (1530 °C).
Kassera den beredda dosen om den inte tas inom 24 timmar efter beredningen om den förvaras i kylskåp (2-8 °C), eller inom 3 timmar om den förvaras vid rumstemperatur (15-30 °C).
If you become pregnant while taking Translarna, consult your doctor immediately as it is recommended not to take Translarna while you are pregnant or breast-feeding.
Om du blir gravid medan du tar Translarna, ska du omedelbart tala med läkare eftersom det rekommenderas att inte ta Translarna medan du är gravid eller ammar.
In addition, ataluren was found to increase nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides.
Dessutom visade sig ataluren öka nefrotoxiciteten hos intravenösa aminoglykosider.
An increase in ataluren exposure and in ataluren metabolite has been reported in patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min).
En ökad atalurenexponering och ökad mängd atalurenmetabolit har rapporterats hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion (eGFR < 30 ml/min).
Patients must have a nonsense mutation in the dystrophin gene as part of their underlying disease state, as determined by genetic testing.
Patienterna måste ha en med genetisk testning fastställd nonsensmutation i dystrofingenen som en del av sitt underliggande sjukdomstillstånd.
The amount of the liquid or semi-solid food can be increased based on your preference.
Mängden vätska eller halvfast mat kan ökas om du så önskar.
No dose adjustment is required when ataluren is co-administered with medicinal products that are substrates of UGT1A9.
Ingen dosjustering är nödvändig vid samadministrering av ataluren med läkemedel som är substrat för UGT1A9.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with ataluren in one subset of the paediatric population aged 6 months to less than 5 years old in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Europeiska läkemedelsmyndigheten har senarelagt kravet att skicka in studieresultat för ataluren för gruppen av den pediatriska populationen med åldern 6 månader till yngre än 5 år för nmDMD som definieras i gällande Paediatric Investigation Plan (PIP), för godkänd indikation (information om pediatrisk användning finns i avsnitt 4.2).
Nausea, upper abdominal pain, flatulence, abdominal discomfort, constipation
Illamående, smärta i övre buken, väderspänningar, magbesvär, förstoppning
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS Aluminium sachet
UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ SMÅ INRE LÄKEMEDELSFÖRPACKNINGAR Dospåse i aluminium
Package leaflet: Information for the patient Translarna 125 mg granules for oral suspension Translarna 250 mg granules for oral suspension Translarna 1000 mg granules for oral suspension ataluren This medicine is subject to additional monitoring.
Bipacksedel: Information till patienten Translarna 125 mg granulat för oral suspension Translarna 250 mg granulat för oral suspension Translarna 1 000 mg granulat för oral suspension ataluren Detta läkemedel är föremål för utökad övervakning.
Decreased appetite, hypertriglyceridaemia
Minskad aptit, hypertriglyceridemi
In timed function tests (TFTs), tests of time to run/walk 10 meters, time to climb 4 stairs, and time to descend 4 stairs, ataluren-treated patients demonstrated smaller increases in the time it takes to run/walk 10 meters, climb 4 stairs, and descend 4 steps, indicating slowing of nmDMD progression relative to placebo.
I tidtagna funktionstester (TFT), tester av tid att springa/gå 10 meter, tid att gå uppför 4 trappor, och tid att gå nedför 4 trappor, visade ataluren-behandlade patienter mindre ökning av den tid det tar att springa/gå 10 meter, gå uppför 4 trappor och gå nedför 4 steg, vilket indikerar långsammare nmDMDprogression jämfört med placebo.