natgillin/translations-raw huggingface dataset:
This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Detta läkemedel innehåller mindre än 1 mmol natrium (23 mg) per injektionsflaska och är därmed så gott som “natriumfritt”.
Infusion Associated Reactions
Infusion: associerade reaktioner
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Myozymebehandlade patienter uppvisade en förlängd överlevnad jämfört med överlevnaden i den obehandlade historiska kohorten (se tabell 2).
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Efter 52 veckors behandling levde 16 av 21 patienter (76,2 %) som behandlades med Myozyme.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Därför skall dessa patienter övervakas noggrannare under administrering av Myozyme.
4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
4 Ytterligare biverkningar som rapporterats efter marknadsintroduktion, från program med utökad tillgång och från ickekontrollerade kliniska studier.
Better treatment responses were observed in younger patients with less advanced disease who received prophylactic ITI before development of HSAT, which suggests that early initiation of ITI can result in improved clinical outcomes.
Bättre behandlingssvar sågs hos yngre patienter med mindre avancerad sjukdom som fick ITI profylaktiskt före utveckling av HSAT, vilket tyder på att tidig initiering av ITI kan leda till förbättrade kliniska resultat.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Efter beredning är det en klar, färglös till ljusgul lösning, som kan innehålla partiklar.
Any unused product should be discarded.
All oanvänd lösning skall kasseras.
In the rabbit embryofoetal development study, following administration of Myozyme (10-40 mg/kg/day) with coadministration of diphenhydramine, a treatment-related increase in the incidence of abortions and early delivery was observed.
I studien på embryonal utveckling hos kanin efter administrering av Myozyme (1040 mg/kg/dag) och samtidig administrering av difenhydramin, observerades en behandlingsrelaterad ökning av aborter och för tidig nedkomst.
Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Ekokardiografiska tecken på kardiomyopati förbättrades, bedömt efter en minskning av vänster hjärtkammarmassa (LVM).
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Biverkningar rapporterades huvudsakligen när patienterna var under behandling eller en kort tid därefter (infusionsrelaterade biverkningar).
Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Genomsnittlig halveringstid (t1/2) var 2,75 timmar för de båda dosgrupperna.
In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107).
I två ytterligare öppna kliniska prövningar med Myozyme, med en uppföljningstid på 24 månader, visade 10 patienter med svår Pompes sjukdom (måttlig till svår motorisk störning och ventilatorstöd) med sen debut, en varierande respons vid mätning av den motoriska funktionen och andningsfunktionen, oftast i form av en måttlig förbättring (AGLU03105, AGLU04107).
Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Myozyme innehåller ett konstgjort enzym som kallas alglukosidas alfa som kan ersätta det humana enzymet som saknas vid Pompes sjukdom.
Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Patienter med en akut sjukdom (t.ex. pneumoni, sepsis) vid tiden för Myozyme-infusionen förefaller löpa högre risk för infusionsrelaterade reaktioner.
1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
1 Biverkningar som rapporterats hos 39 patienter med infantil sjukdomsdebut i 2 kliniska prövningar.
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Myozyme-behandling skall övervakas av läkare med erfarenhet av behandling av patienter med Pompes sjukdom eller andra ärftliga metaboliska eller neuromuskulära sjukdomar.
If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Om du behandlas med Myozyme kan du få en infusionsrelaterad biverkning när du får medicinen eller under de närmaste timmarna efter infusionen.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Cirka hälften av de patienter som behandlades med Myozyme i kliniska studier på infantil sjukdomsdebut och 28 % av de patienter som behandlades med Myozyme i en klinisk studie på sen sjukdomsdebut utvecklade infusionsrelaterade reaktioner (IAR).
A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Ett litet antal patienter (<1 %) i kliniska prövningar och i den kliniska verksamheten utvecklade anafylaktisk chock och/eller hjärtstillestånd vid infusion av Myozyme vilket krävde livsuppehållande åtgärder.
Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Genomsnittlig plasmaclearance (CL) var 21,4 ml/h/kg och genomsnittlig distributionsvolym vid steady state (Vss) var 66,2 ml/kg för båda dosgrupper med små variationer mellan individer på 15 % respektive 11 %.
Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion.
Yrsel har rapporterats som en infusionsrelaterad biverkning, och därför kan förmågan att framföra fordon och använda maskiner påverkas den dag då infusionen utförs.
After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Efter 104 veckors behandling levde 14 av 21 patienter (66,7 %) och 1 patient levde men hade avbrutit deltagandet i studien.
The most common adverse reactions observed were IARs.
De vanligaste biverkningarna som observerades var IAR.
Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy
Tabell 5: Farmakokinetiken hos alglukosidas alfa efter en engångsdos och efter 12 och 52 veckors behandling
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Biverkningar som rapporterades hos minst 2 patienter listas i tabell 1.
Pompe Registry
Pomperegistret
Recurrent reactions consisting of flu-like illness or a combination of events such as fever, chills, myalgia, arthralgia, pain, or fatigue occurring post-infusion and lasting usually for a few days, have been observed in some patients treated with alglucosidase alfa.
Återkommande reaktioner som influensaliknande sjukdom eller en kombination av symtom som feber, frossbrytningar, myalgi, artralgi, smärta eller trötthet, som inträffade efter infusionen och som vanligen varade några få dagar, har observerats hos vissa patienter som behandlats med alglukosidas alfa.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Den obehandlade historiska kohorten överensstämde med populationen i den pivotala studien och var hämtad från en retrospektiv studie av patienter (n=42) med infantil debut av Pompes sjukdom med naturligt förlopp.
After dilution, an immediate use is recommended.
Efter spädning bör produkten användas omedelbart.
• Low level of oxygen in the blood
• låg syrenivå i blodet
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Den kliniska presentationen av Pompes sjukdom kan beskrivas som ett spektrum av sjukdomar som varierar från en snabbt progredierande form som debuterar i späd ålder (symtomen på Pompes sjukdom börjar vanligtvis under det första levnadsåret och den förväntade livslängden är mycket kort) till en mindre snabbt progredierande form med sen start.
• Difficulty in breathing (including shortness of breath)
• andningssvårigheter (inklusive andfåddhet)
Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
En jämförelse av överlevnadskurvor från tiden för diagnos med den obehandlade historiska kohorten gjordes med användning av en Cox proportional hazards regressionsanalys.
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Detta skall sedan spädas ytterligare enligt följande: Dra långsamt upp den rekonstituerade lösningen från varje injektionsflaska tills den volym som behövs för patientens dos erhållits med hjälp av en nål vars diameter inte överstiger 20 gauge.
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
• förträngda blodkärl som gör att blodflödet minskar
You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
Du bör inte få Myozyme under graviditet om det inte är absolut nödvändigt.
The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
Studiedata visade att profylaktisk ITI förhindrar eller reducerar förekomsten av antikroppar mot alglukosidas alfa över tid, vilket kan upprätthålla klinisk nytta av ERT och förbättra överlevnaden hos CRIM-negativa IOPD-patienter.
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material- negative patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis and/or predicted based on genotype.
Sannolikheten för dåligt utfall och utveckling av höga och kvarstående IgG-antikroppstitrar förefaller vara högre hos CRIM-negativa patienter (immunologiskt korsreagerande material-negativa patienter, hos vilka inget endogent alfaglukosidas [GAA]-protein påvisades med Western blot-analys) än hos CRIM-positiva patienter (hos vilka endogent GAA-protein påvisades med Western blot-analys och/eller förutsett baserat på genotyp).
In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
Hos 12 patienter med tillgängliga data var AUC∞ och Cmax ungefär desamma som för dosgruppen som fick 20 mg/kg i den pivotala studien.
After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Efter det första årets (58 upp till 168 veckor) behandling minskade LVM ytterligare hos 9 av 12 patienter med tillgängliga data.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Rekonstitution och spädning skall utföras i enlighet med regler för god sed och med särskild hänsyn till aseptik.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Den rekonstituerade volymen gör att man kan dra upp exakt 10,0 ml (motsvarar 50 mg) från varje flaska.
A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Ett begränsat antal av de utvärderade IgGpositiva patienterna uppvisade neutraliserande effekter vid testning in vitro.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Pompes sjukdom är en lysosomal inlagringssjukdom, eftersom den orsakas av en brist på naturligt förekommande lysosomalt hydrolas, alfa-glukosidas (GAA) som bryter ned lysosomalt glykogen till glukos.
Pack sizes of 1, 10 or 25 vials.
Förpackningsstorlekar om 1, 10 eller 25 injektionsflaskor.
After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Efter 52 veckor fortsatte alla patienter behandling i totalt upp till mer än 3 år (168 veckor med en median på 121 veckor).
• Inflammation of membrane that covers eyeball and eyelid
• inflammation i hinnorna som täcker ögonglob och ögonlock
Remove airspace within the infusion bag.
Avlägsna luften i infusionspåsen.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Biverkningar som rapporterats hos minst 2 patienter är listade i tabell 1 efter systemorganklass.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment.
I kliniska studier utvecklade flertalet patienter IgG-antikroppar mot alglukosidas alfa oftast inom 3 månader efter det att behandlingen påbörjats.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
I kliniska prövningar behandlades 39 patienter med infantil sjukdomsdebut med Myozyme i mer än tre år (168 veckor med en median på 121 veckor; se avsnitt 5.1).
Tachycardia common Cyanosis not known
Takykardi vanliga Cyanos ingen känd frekvens
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Sänkt infusionshastighet, tillfälligt avbrytande av infusionen eller förbehandling, oftast med orala antihistaminer och/eller febernedsättande medel och/eller kortikosteroider, har effektivt hanterat de flesta reaktionerna.
Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Överkänslighet/anafylaktiska reaktioner
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Den sena formen av Pompes sjukdom visar sig under spädbarnsåldern, barndomen, tonåren eller till och med i vuxen ålder och har en betydligt långsammare progression än den form som debuterar under spädbarnstiden.
After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Efter 78 veckor visade patienter som behandlats med Myozyme förbättring av det avstånd som de gick mätt med 6MWT och stabilisering av lungfunktion mätt med procentuell predikterad FVC jämfört med placebobehandlade patienter.
In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Hos dessa patienter visade njurbiopsi på avlagring av immunkomplex.
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Efter 104 veckors behandling levde alla 16 patienter som rekryterats till förlängningsstudien och 10 av dessa 16 patienter var fria från invasivt andningsstöd.
If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Om immunmedierade reaktioner förekommer skall man överväga att avbryta administreringen av alglukosidas alfa och inleda lämplig medicinsk behandling.
Store in a refrigerator (at 2°C-8°C).
Förvaras i kylskåp (2°C-8°C).
Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Biverkningarna var mestadels milda till måttliga i intensitet och nästan alla inträffade under infusionen eller under därpå följande 2 timmar (infusionsrelaterade reaktioner, IAR).
Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Allvarliga biverkningar som rapporterades hos 4 patienter som behandlades med Myozyme var: angioödem, obehag i bröstet, trånghet i svalget, icke-kardiell bröstsmärta och supraventrikulär takykardi.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Man har påvisat att ett sådant filter avlägsnar synliga partiklar utan att följden blir någon märkbar förlust av protein eller aktivitet.
Psychiatric disorders common Agitation not known
Psykiska störningar vanliga Agitation ingen känd frekvens
Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8).
Nefrotiskt syndrom observerades hos ett fåtal patienter med Pompes sjukdom som behandlats med alglukosidas alfa och som hade höga IgG-antikroppstitrar (≥ 102 400) (se avsnitt 4.8).
You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Du kan vara i behov av medicinering före behandling för att förhindra en allergisk reaktion (t.ex. antihistaminer och/eller kortikosteroider) eller febernedsättande läkemedel.
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Efter 52 veckors behandling gjorde 3 av 8 patienter med tillgängliga data framsteg i motorisk funktion jämfört med baslinjen bedömt med rådata och åldersekvivalenta poäng från baslinjen i AIMS.
50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
50 mg pulver i en injektionsflaska (typ 1-glas) med propp (silikoniserad butyl) och försegling (aluminium) med snäpplock (plast).
Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Immunogenicitetsdata från kliniska prövningar och publicerad litteratur hos CRIM-negativa patienter med infantil debut av Pompes sjukdom (IOPD) tyder på att administrering av immunologisk toleransinduktion (ITI) som ges till alglukosidas alfa-naiva patienter (profylaktisk ITI) kan vara effektivt för att förhindra eller reducera utvecklingen av kvarstående höga antikroppstitrar (high sustained antibody titers, HSAT) mot alglukosidas alfa.
IOPD Immune Tolerance Induction
IOPD Immunologisk toleransinduktion (ITI)
Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Natriumdivätefosfatmonohydrat (E339) Dinatriumfosfatheptahydrat (E339) Polysorbat 80 (E433)
What Myozyme is and what it is used for What you need to know before you are given Myozyme How Myozyme is given
I denna bipacksedel finns information om följande: Vad Myozyme är och vad det används för Vad du behöver veta innan du får Myozyme Hur Myozyme ges
Skin and subcutaneous tissue disorders very common
Hud och subkutan vävnad mycket vanliga
Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Myozyme används för behandling av vuxna, barn och tonåringar i alla åldrar där diagnos på Pompes sjukdom är fastställd.
Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Patienter med Pompes sjukdom som behandlas med immunosuppressiva medel kan ha en utökad risk för att utveckla allvarliga infektioner och övervakning rekommenderas.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Patienter med avancerad Pompes sjukdom kan ha nedsatt hjärt- och lungfunktion vilket kan göra dem predisponerade för högre risk att få allvarliga komplikationer av infusionsrelaterade reaktioner.
Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Läkaren bör överväga att avbryta Myozymebehandlingen och påbörja lämplig medicinsk behandling.
Patients who have experienced IARs (and in particular anaphylactic reactions) should be treated with caution when re-administering Myozyme (see sections 4.3 and 4.8).
Patienter som upplevt infusionsrelaterade reaktioner (och i synnerhet anafylaktiska reaktioner) bör behandlas med försiktighet vid återadministrering av Myozyme (se avsnitt 4.3 och 4.8).
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Myozyme är indicerat för långvarig enzymersättningsterapi (ERT) till patienter med bekräftad diagnos på Pompes sjukdom (α-glukosidasbrist).
The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Procentuell predikterad FVC ändrades med ett medianvärde på 0,0 för Myozyme-behandlade patienter och minskade med ett medianvärde på 3 % för placebobehandlade patienter, vilket indikerar en statistiskt signifikant behandlingseffekt (p=0,0026).
There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Det finns ingen erfarenhet av överdosering med alglukosidas alfa.
Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa.
Patienter skall övervakas för tecken och symtom på systemiska immunmedierade reaktioner som engagerar huden och andra organ under behandling med alglukosidas alfa.
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING CARTON
UPPGIFTER SOM SKALL FINNAS PÅ YTTERFÖRPACKNINGEN KARTONG
Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
Av de 21 patienterna överlevde 16 patienter till studiens slut, med en mediantid från initiering av ERT till den sista utvärderingen på 44,6 månader (intervall: 5,7 till 105,47); 5 patienter dog på grund av andningssvikt och sjukdomsprogression, alla 5 var ERT-naiva i början av ERT + ITI-behandling.