natgillin/translations-raw huggingface dataset:
MARKETING AUTHORISATION HOLDER AND NUMBER
INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING OCH NUMMER
Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
Ta inte prover av, ändra och bestråla läkemedlet.
Flush all Zynteglo remaining in the infusion bag and any associated tubing with at least 50 mL of 0.9% sodium chloride solution to ensure as many cells as possible are infused into the patient.
Spola allt Zynteglo som finns kvar i infusionspåsen och alla tillhörande slangar med minst 50 ml 0,9 % natriumkloridlösning för att säkerställa att så många celler som möjligt infunderas i patienten.
For 8 patients who had sufficient on-study follow-up to obtain a 12-month follow-up bone marrow assessment, myeloid/erythroid ratios for 7 patients increased from a range of 0.1 to 0.5 at baseline to a range of 0.6 to 1.9 approximately 12 months after Zynteglo infusion, suggesting that Zynteglo improves erythropoiesis in patients with TDT.
För 8 patienter, som hade deltagit tillräckligt i studieuppföljningar för att få en 12-månaders uppföljande benmärgsbedömning, ökade myeloid/erytroidkvoten för 7 patienter från ett intervall på 0,1 till 0,5 vid baslinjen till ett intervall på 0,6 till 1,9 vid cirka 12 månader efter Zynteglo-infusion vilket talar för att Zynteglo förbättrar erytropoes hos patienter med TDT.
Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off a protective wrap covering the port.
Exponera den sterila porten på infusionspåsen genom att riva av det skyddsomslag som täcker porten.
Patients who experience neutrophil engraftment failure should receive rescue treatment with the back-up collection (see section 4.2).
Patienter med uteblivet neutrofilanslag bör få rescue-behandling med ”räddningscellerna” (se avsnitt 4.2).
The MAH shall ensure that in each Member State where Zynteglo is marketed, all healthcare professionals and patients/carers who are expected to prescribe, dispense and/or use Zynteglo have access to/are provided with the following educational package to be disseminated through professional bodies:
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska säkerställa att all hälso- och sjukvårdspersonal och patienter/vårdgivare som förväntas förskriva, dispensera och/eller använda Zynteglo har tillgång till/får följande utbildningspaket som ska spridas via professionella organ i varje medlemsstat där Zynteglo marknadsförs:
Adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis System Organ Class (SOC) Very Common (≥10%)
Tabell 1 Biverkningar som kan hänföras till mobilisering/aferes Organsystem Mycket vanliga (≥ 10 %)
Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo.
Blödning är en potentiell komplikation av trombocytopeni efter myeloablativ konditionering och behandling med Zynteglo.
• decrease in speed of air leaving your lungs
• en minskning av hur snabbt luften strömmar ut ur lungorna
Additional studies with human CD34+ HSCs administered to immunodeficient, myeloablated mice demonstrated no toxicity, tumorigenicity or genotoxicity.
Ytterligare studier av humana CD34+ HSC:er som administrerats till immundefekta, myeloablaterade möss påvisade ingen toxicitet, tumörgenicitet eller gentoxicitet.
Zynteglo is given by a drip (infusion) into a vein.
Zynteglo ges via dropp (infusion) i en ven.
• dry lips
• torra läppar
Non-cardiac chest pain
Icke-kardiell bröstsmärta'
3521AZ Utrecht The Netherlands
3521AZ Utrecht Nederländerna
To add blood stem cells containing functional copies of the beta-globin into your bone marrow.
För att tillsätta blodstamceller innehållande funktionella kopior av beta-globin till din benmärg.
Transfusion reaction, Skin abrasion
Transfusionsreaktion, avskavning på huden
- The active substance of Zynteglo consists of your own blood stem cells that contain functional copies of the beta-globin gene that can be measured in your blood.
- Den aktiva substansen i Zynteglo består av dina egna blodstamceller som innehåller funktionella kopior av betaglobingenen som kan mätas i ditt blod.
For most patients, the minimum number of CD34+ cells to manufacture Zynteglo was collected with 1 cycle of mobilisation and apheresis.
För de flesta patienterna samlades det minsta antalet CD34+-celler som krävs in för att tillverka Zynteglo med en cykel av mobilisering och aferes.
Platelet engraftment is defined as 3 consecutive platelet values ≥20 × 109/L obtained on different days after Zynteglo infusion, with no platelet transfusions administered for 7 days immediately preceding and during the evaluation period.
Trombocytanslag definieras som tre på varandra följande trombocytvärden ≥ 20 × 109/l som erhållits på olika dagar efter Zynteglo-infusionen utan några trombocyttransfusioner administrerade under 7 dagar omedelbart före och under utvärderingsperioden.
Hb (g/dL) at 24 months*
Hb (g/dl) vid 24 månader*
No correlation was observed between incidence of bleeding and delayed platelet engraftment.
Ingen korrelation observerades mellan förekomst av blödning och fördröjt trombocytanslag.
The treating physician should confirm that HSC transplantation is appropriate for the patient before myeloablative conditioning is initiated (see section 4.4).
Den behandlande läkaren ska bekräfta att HSCT är lämplig för patienten innan myeloablativ konditionering inleds (se avsnitt 4.4).
• The patient alert card shall contain the following key messages: o Information of risk of delayed platelet engraftment, potentially leading to bleeds, and theoretical risks.
• Patientkortet för nödsituationer ska innehålla följande viktiga meddelanden: o Information om risk för fördröjt trombocytanslag som potentiellt kan leda till blödningar och andra teoretiska risker.
Zynteglo is shipped from the manufacturing facility to the infusion centre storage facility in a cryoshipper, which may contain multiple metal cassettes intended for a single patient.
Zynteglo skickas från tillverkningsanläggningen till infusionscentrets lager i en kryobehållare som kan innehålla flera metallkassetter avsedda för en enda patient.
• decrease in magnesium, calcium, potassium, phosphate, albumin, sodium in blood
• minskning av magnesium, kalcium, kalium, fosfat, albumin och natrium i blodet
Apheresis material from patients with a positive test for HIV will not be accepted for Zynteglo manufacturing.
Aferesmaterial från patienter med ett positivt HIV-test kommer inte att godkännas för Zynteglo-tillverkning..
At least 6 days before Zynteglo infusion
Minst 6 dagar före Zynteglo-infusionen
Approximately 2 months before Zynteglo infusion
Cirka 2 månader före Zynteglo-infusionen
Talk to your doctor before you are given Zynteglo.
Tala med läkare eller sjuksköterska innan du får Zynteglo.
See Lot Information Sheet for number of infusion bags and CD34+ cells per kg for this patient.
Se satsinformationsbladet för antal infusionspåsar och CD34+-celler per kg för denna patient.
You should stop taking medicines to remove iron from your body (so-called chelating agents: deferoxamine, deferiprone and/or deferasirox) 7 days before you start the chemotherapy before the infusion of Zynteglo (see section 3, How Zynteglo is given).
Du måste sluta att ta läkemedel för att ta bort järn från kroppen (s.k. kelerande läkemedel: deferoxamin, deferipron och/eller deferasirox) 7 dagar innan du påbörjar kemoterapi före infusion av Zynteglo (se avsnitt 3, Hur Zynteglo ges).
20 mL fluoro-ethylenepropylene infusion bag(s), each packed in a transparent pouch inside a metal cassette.
20 ml infusionspåse/-påsar av fluoretylenpropylen, var och en förpackad i en genomskinlig påse i en metallkassett.
Zynteglo has not been studied in patients >65 years of age.
Zynteglo har inte studerats hos patienter över 65 år.
The back-up collection may be needed for rescue treatment if there is: 1) compromise of Zynteglo after initiation of myeloablative conditioning and before Zynteglo infusion, 2) primary engraftment failure, or 3) loss of engraftment after infusion with Zynteglo (see section 4.4).
Dessa reservceller (”räddningsceller”) kan behövas för rescue-behandling: 1) vid skada på produkten efter insättning av myeloablativ konditionering och före Zynteglo-infusion, 2) vid uteblivet märganslag eller 3) vid förlust av graftet efter infusion med Zynteglo (se avsnitt 4.4).
The planned dose of busulfan was 3.2 mg/kg/day for patients ≥18 years as a 3-hour IV infusion daily for 4 days with a recommended target AUC0-24h of 3800-4500 µM*min.
Den planerade dosen av busulfan var 3,2 mg/kg/dag för patienter ≥ 18 år vilket gavs i form av en 3-timmars intravenös infusion dagligen under 4 dagar med en rekommenderad mål-AUC0-24 timmar på 3 800-4 500 µM*min.
Women of childbearing potential and men capable of fathering a child must use a reliable method of contraception (intra-uterine device or combination of hormonal and barrier contraception) from start of mobilisation through at least 6 months after administration of Zynteglo.
Kvinnor i fertil ålder och män som kan bli far till ett barn måste använda tillförlitliga preventivmedel (spiral eller en kombination av hormonella och barriärpreventivmedel) från mobiliseringens start och till minst 6 månader efter administrering av Zynteglo.
Consult the SmPC of the myeloablative conditioning agent for information on the need for effective contraception in patients who undergo conditioning.
Se produktresumén för de läkemedel som används under konditioneringen, för information om behovet av effektiva preventivmedel hos patienter som genomgår konditionering.
PARTICULARS TO APPEAR ON THE LOT INFORMATION SHEET INCLUDED WITH EACH SHIPMENT FOR ONE PATIENT
UPPGIFTER SOM SKA FINNAS PÅ DET SATSINFORMATIONSBLAD SOM MEDFÖLJER VARJE LEVERANS FÖR EN PATIENT
Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion.
Premedicinering för infusionsreaktioner hanterades enligt läkarens bedömning.
The infusion bag(s) must be kept inside the metal cassette(s) until ready to thaw and use.
Infusionspåsen/-påsarna måste förvaras inuti metallkassetten/-kassetterna tills de ska tinas upp och användas.
If leukaemia or lymphoma is detected in any patient who received Zynteglo, blood samples should be collected for integration site analysis.
Om leukemi eller lymfom upptäcks hos någon patient som fått Zynteglo bör blodprover tas för DNA-analys av det retrovirala integrationsstället.
• pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
• smärta i rygg, skelett, hud, armar och ben, anus eller muskler
Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Trombocytvärden bör övervakas enligt medicinsk bedömning tills trombocytanslag och trombocytåterhämtning uppnås.
A risk of bleeding exists before platelet engraftment and may continue after platelet engraftment in patients who have continued thrombocytopenia.
Blödningsrisk föreligger innan trombocytanslag och kan fortsätta efter trombocytanslag hos patienter med fortsatt trombocytopeni.
Hb (g/dL) at 6 months*
Hb (g/dl) vid 6 månader*
Common (≥1% - <10%)
Vanliga (≥ 1 % till < 10 %)
• This medicinal product contains genetically modified human blood cells.
• Detta läkemedel innehåller genetiskt modifierade humana blodkroppar.
Healthcare professionals handling Zynteglo should take appropriate precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Zynteglo bör vidta lämpliga försiktighetsåtgärder (skyddshandskar, skyddskläder och ögonskydd) för att undvika potentiell överföring av infektionssjukdomar.
Each metal cassette contains one infusion bag with Zynteglo.
Varje metallkassett innehåller en infusionspåse med Zynteglo.
Hepatic veno-occlusive disease
Hepatisk venocklusiv sjukdom
Following platelet engraftment, all patients maintained platelet levels of ≥20 × 109/L in the absence of platelet transfusions.
Efter trombocytanslag bibehöll alla patienter trombocytnivåer på ≥ 20 x 109/l utan trombocyttransfusioner.
C-reactive protein increased, Aspergillus test positive, Blood potassium decreased, Weight decreased, Blood alkaline phosphatase decreased, Blood magnesium decreased, Forced expiratory flow decreased, Protein total decreased, Blood albumin decreased, Reticulocyte count decreased, Reticulocyte percentage decreased
Ökat C-reaktivt protein, positivt aspergillustest, minskat kalium i blodet, viktminskning, minskat alkaliskt fosfatas i blodet, minskat magnesium i blodet, minskat forcerat exspiratoriskt flöde, minskat totalprotein, minskat albumin i blodet, minskat retikulocytvärde, minskad procentandel retikulocyter
• Infuse Zynteglo as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
• Infundera Zynteglo så snart som möjligt och inte längre än 4 timmar efter upptining.
Citrate toxicity, Contusion, Procedural pain
Citrattoxicitet, kontusion, smärta i samband med ingreppet
• The patient/carer guide shall contain the following key messages: o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of development of malignancy.
• Guiden för patient/vårdgivare ska innehålla följande viktiga meddelanden: o Behandling med Zynteglo medför en teoretisk risk för att utveckla malignitet.
Adverse reactions are listed by MedDRA body system organ class and by frequency.
Biverkningar listas här enligt MedDRA-databasen för klassificering efter organsystem och frekvens.
o Package leaflet o A patient/carer guide o A patient alert card
o Bipacksedel o En guide för patient/vårdgivare o Patientkort för nödsituationer
WA Hb during TI (g/dL)
WA Hb under TI (g/dl)
o Treatment with Zynteglo in the clinical trials was associated with delayed platelet engraftment.
o Behandling med Zynteglo i kliniska prövningar associerades med fördröjt trombocytanslag.
If more than one infusion bag is provided, administer each infusion bag completely before proceeding to thaw and infuse the next bag.
Om fler än en infusionspåse tillhandahålls ska varje infusionspåse administreras i sin helhet innan du fortsätter med att tina upp och infundera nästa påse.
Bone marrow biopsies taken before treatment were consistent with a diagnosis of TDT, including a low myeloid/erythroid ratio (N=15, HGB-207), reflective of erythroid hyperplasia.
Benmärgsbiopsier, som tagits före behandlingen, var förenliga med diagnosen TDT, inklusive en låg myeloid/erytroidkvot (N = 15, HB-207) vilket återspeglar erytroid hyperplasi.
Patient ID: COI ID:
Patient-ID:
Zynteglo must be administered in a qualified treatment centre by a physician(s) with experience in HSC transplantation and in the treatment of patients with TDT.
Zynteglo måste ges på en specialklinik under överinseende av läkare med erfarenhet av stamcellstransplantation (HSCT) och behandling av patienter med TDT.
βA-T87Q-globin can be quantified relative to other globin species in peripheral blood using high performance liquid chromatography.
βA-T87Q-globin kan kvantifieras i förhållande till andra globinarter i perifert blod med HPLC-teknik (High Performance Liquid Chromatography).
Administer each infusion bag via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Administrera varje infusionspåse via intravenös infusion under en period på högst 30 minuter.
3521AZ Utrecht The Netherlands medinfo@bluebirdbio.com
3521AZ Utrecht Nederländerna medinfo@bluebirdbio.com
o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of insertional mutagenesis, potentially leading to development of malignancy.
o Behandling med Zynteglo medför en teoretisk risk för insertionsmutagenes som potentiellt kan leda till utveckling av malignitet.
• inflammation or infection of hair follicles
• inflammation eller infektion i hårsäckarna
Last Name First Name: Date of Birth: DIN:
Födelsedatum: DIN:
Zynteglo works by adding functional copies of the beta-globin gene into these cells, so that the patient can make enough beta-globin to increase total haemoglobin, improve anaemia, and carry more oxygen around their body.
Zynteglo fungerar genom att tillsätta funktionella kopior av β-globingenen i dessa celler, så att patienten kan tillverka tillräckligt med β globin för att öka den totala mängden hemoglobin, förbättra anemi (minska blodbristen) och transportera mer syre i kroppen.
Dose: {N.N} × 106 CD34+ cells/kg
Dos: {N.N} × 106 CD34+-celler/kg
• changes and abnormalities in heart rhythm
• förändringar och avvikelser i hjärtrytmen
Reproductive and developmental toxicity studies with Zynteglo were not performed.
Inga reproduktions- och utvecklingstoxicitetsstudier med Zynteglo har utförts.
• increase or decrease in white blood cells
• ökning eller minskning av antalet vita blodkroppar
A total of 28.6% of patients (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) received G-CSF within 21 days after Zynteglo infusion.
Sammanlagt 28,6 % av patienterna (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207 och HGB-212) fick G-CSF inom 21 dagar efter Zynteglo-infusionen.
Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5).
Av de patienter som hade icke-β0/β0-genotypen uppnådde 11/14 (78,6 %, 95 % KI 49,2-95,3 %) TI vid månad 24 (tabell 5).
Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies).
Fullständig myeloablativ konditionering måste ges före infusion av Zynteglo (se avsnitt 5.1 för en beskrivning av den myeloablativa regimen som användes i kliniska studier).
Zynteglo adds functional copies of a modified β-globin gene into the patients' HSCs through transduction of autologous CD34+ cells with BB305 LVV, thereby addressing the underlying genetic cause of the disease.
Zynteglo lägger till fungerande kopior av en modifierad β-globingen i patienternas stamcellerr genom transduktion av autologa CD34+-celler med BB305 LVV och korrigerar därmed den genetiska orsaken till sjukdomen.
• tingling or numbness of the hands, feet, or mouth
• stickningar eller domningar i händer eller fötter eller munnen
Prior to launch of Zynteglo in each Member State the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational and controlled distribution programme,
Före lanseringen av Zynteglo i varje medlemsstat måste innehavaren av godkännandet för försäljning komma överens med nationell behörig myndighet om innehållet i och formatet på utbildningsprogrammet och det kontrollerade distributionsprogrammet, inklusive kommunikationsmedier, distributionssätt och alla andra aspekter av programmet, tillsammans med den.
For the only patient who did not achieve TI, a reduction of 75.8% in transfusion volume requirements and a reduction of 74.9% in transfusion frequency were observed between hospital discharge and through last study visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
För den enda patient som inte uppnådde TI observerades ett minskat behov av transfusionsvolym med 75,8 % och av transfusionsfrekvens med 74,9 % mellan utskrivningen från sjukhuset och fram till och med det sista studiebesöket, jämfört med nivåerna av RBC-transfusioner före studien.
Healthcare professionals handling Zynteglo should take standard precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
Hälso- och sjukvårdspersonal som hanterar Zynteglo bör vidta sedvanliga försiktighetsåtgärder (bära skyddshandskar, skyddskläder och skyddsglasögon) för att undvika potentiell överföring av infektionssjukdomar.
All patients who have achieved TI have maintained TI with a min, max duration of TI of 12.0+, 18.2+ months (N=4).
Samtliga patienter som har uppnått TI har upprätthållit TI med en min-, maxvaraktighet av TI på 12,0+, 18,2+ månader (N = 4).
All patients who have achieved TI at any time have maintained TI at Month 30 with a min, max duration of TI of 21.2+, 56.3+ months (N=11).
Alla patienter som uppnådde TI vid någon tidpunkt har behållit TI vid månad 30 med en min-, maxvaraktighet av TI på 21,2+, 56,3+ månader (N = 11).
• enlarged liver
• förstorad lever
• Remove each metal cassette from liquid nitrogen storage and remove each infusion bag from the metal cassette.
• Ta ut alla metallkassetter från behållaren med flytande kväve och ta ut alla infusionspåsarfrån metallkassetten.
• The Guide to handling and method of administration for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Instructions on receiving and storing of Zynteglo and how to check Zynteglo prior to administration o Instructions about the thawing of Zynteglo o Instructions on protective equipment and treatment of spills.
• Guiden för hantering och administreringssätt för hälso- och sjukvårdspersonal ska innehålla följande huvudsakliga element: o Instruktioner för att ta emot och förvara Zynteglo och hur man kontrollerar Zynteglo före administrering.
The concentration is 1.2-20 × 106 CD34+ cells (blood stem cells) per millilitre.
Koncentrationen är 1,2-20 × 106 CD34+-celler (blodstamceller) per milliliter.
The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32).
Medianbusulfandosen (min, max) var 3,50 (2,5, 5,0) mg/kg/dag (N = 32).
Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
Äggstockssvikt, oregelbunden menstruation, tidig menopaus, ökat follikelstimulerande hormon i blodet, minskat testosteron i blodet
All patients in HGB-204 restarted iron chelation and continue to use iron chelators.
Alla patienter i HGB-204 började på nytt med järnkelering och fortsätter att använda järnkelerare.
85521 Ottobrunn GERMANY
85521 Ottobrunn Tyskland
The Summary of Product Characteristics (SmPC) for the iron chelator and the myeloablative conditioning agent must be consulted for the recommendations regarding co-administration with CYP3A substrates.
Produktresumén för järnkeleraren och konditioneringsläkemedel måste konsulteras för rekommendationer avseende samtidig administrering av CYP3A-substrat.
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the unique patient information on the Zynteglo infusion bag(s).
Före infusionen måste det bekräftas att patientens identitet överensstämmer med den unika patientinformationen på Zynteglo-infusionspåsen/-påsarna.
CD34+ cells)
CD34+-celler CD34+-celler)
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0
För att bekräfta att effekten och säkerheten av Zynteglo hos patienter 12 år och äldre med transfusionsberoende β-thalassemi (TDT), som inte har en β0/β0
Infusion related reactions to Zynteglo
Infusionsrelaterade reaktioner mot Zynteglo
All patients with non-β0/β0 genotypes received anti-seizure prophylaxis with agents other than phenytoin prior to initiating busulfan.
Samtliga patienter med icke-β0/β0-genotyp fick profylax mot krampanfall med andra läkemedel än fenytoin innan busulfan sattes in.
Insertion site analysis (ISA) of pre-transplantation transduced mouse BMCs and human CD34+ HSCs showed no enrichment for insertion in or near cancer-related genes.
Insättningsplatsanalys (ISA) av transducerade mus-BMC:er och humant CD34+ stamceller före transplantation uppvisade ingen berikning för införande i eller nära cancerrelaterade gener.
All patients were administered Zynteglo with a median (min, max) dose of 7.80 × 106 (5.0, 19.4) CD34+ cells/kg as an intravenous infusion (N=32).
Alla patienter fick Zynteglo med en mediandos (min, max) på 7,80 × 106 (5,0, 19,4) CD34+-celler/kg som en intravenös infusion (N = 32).
The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells.
Det modifierade viruset används för att lägga till en funktionell betaglobingen i dina blodstamceller.
The median reduction in liver iron content from baseline was 67.14%, ranging from an 83.3% reduction to a 269.2% increase (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Medianvärdet för minskning av järnhalten i levern från baslinjen var 67,14 %, från en 83,3 % minskning till en 269,2 % ökning (N = 3, HB-204; N = 2, HB-205).
• rash with lesions, sometimes with pus
• utslag med lesioner, ibland med var