natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The MAH shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the Marketing Authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Innehavaren av godkännandet för försäljning ska genomföra de erforderliga farmakovigilansaktiviteter och - åtgärder som finns beskrivna i den överenskomna riskhanteringsplanen (Risk Management Plan, RMP) som finns i modul 1.8.2. i godkännandet för försäljning samt eventuella efterföljande överenskomna uppdateringar av riskhanteringsplanen.
Yargesa is only used when a patient is considered unsuitable for treatment with enzyme replacement therapy.
Yargesa används endast om patienten inte anses lämpad för behandling med enzymersättningsbehandling.
Dizziness has been reported as a common adverse reaction, and patients suffering from dizziness should not drive or use machines.
En vanligt rapporterad biverkning är yrsel och patienter som lider av yrsel bör inte framföra fordon eller använda maskiner.
There were no events of bone crisis, avascular necrosis or fracture during the treatment period.
Ingen förekomst av benkriser, avaskulär nekros eller frakturer sågs under behandlingsperioden.
Use in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Användning till patienter med gravt nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 30 ml/min/1,73 m2) rekommenderas inte (se avsnitt 4.4 och 5.2).
Do not take this medicine after the expiry date which is stated on the blister and carton after ‘EXP'.
Används före utgångsdatum som anges på tryckförpackningen och kartongen efter ”Utg.
Thirteen patients discontinued treatment due to an adverse event.
Hos tretton patienter avbröts behandlingen på grund av biverkningar.
Peripheral neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
Perifer neuropati verkar vara vanligare hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 jämfört med normalpopulationen.
The tests will help the doctor decide whether these effects are due to your disease or other existing conditions, or due to side effects of Yargesa (see section 4 for further details).
Kontrollerna gör det lättare för läkaren att avgöra om dessa problem är på grund av din sjukdom eller något du har haft sedan tidigare, eller om de beror på biverkningar av Yargesa (för övriga upplysningar se avsnitt 4).
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS 84 x 1 hard capsules
LÄKEMEDELSFORM OCH FÖRPACKNINGSSTORLEK 84 x 1 hårda kapslar
This can result in liver and spleen enlargement, changes in the blood and bone disease.
Detta kan leda till lever- och mjältförstoring, förändringar i blodet samt skelettsjukdom.
Tremor Approximately 37% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
Omkring 37% av patienterna i kliniska studier av Gauchers sjukdom typ 1 och 58% av patienterna i en klinisk studie av Niemann-Pick typ C rapporterade tremor under behandling.
Sometimes your doctor will need to reduce the dose or stop Yargesa treatment to stop the tremor.
Ibland behöver din läkare minska dosen eller avbryta behandlingen med Yargesa, för att du ska bli av med skakningarna.
In addition 12 paediatric patients were enrolled in an uncontrolled substudy for an overall average duration of 3.1 years and up to 4.4 years.
I tillägg ingick 12 barn i en icke-kontrollerad sub-studie som i genomsnitt varade 3,1 år upp till 4,4 år.
Depression, insomnia, libido decreased Nervous system disorders Very common
Depression, insomnia, minskad libido Centrala och perifera nervsystemet Mycket vanlig Tremor, Vanlig
Breast-feeding It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
Det är inte känt om miglustat utsöndras i bröstmjölk.
There are no pharmacokinetic data available in patients with liver impairment, in children or adolescents with type 1 Gaucher disease or in the elderly (> 70 years).
Det finns inga data för farmakokinetiken hos patienter med nedsatt leverfunktion, hos barn eller ungdomar med Gauchers sjukdom typ 1 eller hos äldre (> 70 år).
While the numbers of subjects with mild and moderate renal impairment were very small, the data suggest an approximate decrease in CL/F of 40% and 60% respectively, in mild and moderate renal impairment (see section 4.2).
Trots att antalet studiepatienter med lätt till måttligt nedsatt njurfunktion var relativt litet, tyder data på en ungefärlig minskning av CL/F på 40 procent respektive 60 procent, vid lätt till måttligt nedsatt njurfunktion (se avsnitt 4.2).
Reduced growth has been reported in some paediatric patients with Niemann-Pick type C disease in the early phase of treatment with miglustat where the initial reduced weight gain may be accompanied or followed by reduced height gain.
Minskad tillväxt har rapporterats hos vissa barn med Niemann-Pick typ C i den tidigare fasen av behandling med miglustat, då den initialt reducerade viktökningen kan vara förenad med eller följas av en minskad tillväxt i längd.
Gaucher disease is an inherited metabolic disorder caused by a failure to degrade glucosylceramide resulting in lysosomal storage of this material and widespread pathology.
Gauchers sjukdom är en ärftlig ämnesomsättningssjukdom som orsakas av oförmåga att bryta ner glukosylceramid, vilket leder till lysosomal inlagring av detta ämne och utbredd patologi.
Very common effects - may affect more than 1 in 10 people The most common side effects are diarrhoea, flatulence (wind), abdominal (stomach) pain, weight loss and decreased appetite.
Mycket vanliga - kan drabba mer än 1 av 10 personer De vanligaste biverkningarna är diarré, gaser, buk- (mag-) smärtor, viktminskning och minskad aptit.
Use of Yargesa in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended.
Användning av Yargesa hos patienter med gravt nedsatt njurfunktion (kreatininclearance < 30 ml/min/1,73 m2) rekommenderas inte.
- the other ingredients are sodium starch glycolate (type A), povidone (K-29/32), magnesium stearate, gelatin, purified water, titanium dioxide (E171), printing ink (shellac glaze, iron oxide black (E172), propylene glycol and concentrated ammonia solution)
- de övriga innehållsämnena är natriumstärkelse, glykolat (typ A), povidon (K-29/32), m agnesiumstearat gelatin, renat vatten, titandioxid (E171) kapseltryck (shellackglasyr, svart järnoxid (E172), propylenglykol och koncentrerad ammoniaklösning)
Yargesa may be used only in the treatment of patients for whom enzyme replacement therapy is unsuitable (see sections 4.4 and 5.1).
Yargesa ska endast användas för behandling av patienter för vilka enzymersättningsbehandling inte är lämplig (se avsnitt 4.4 och 5.1).
There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.
Adekvata data från behandling av gravida kvinnor med miglustat saknas.
Pack size: 84 x 1 capsules.
Förpackningsstorlek: 84 x 1 kapslar.
Repeated-dose toxicity studies in rats showed effects on the seminiferous epithelium of the testes.
Toxicitetsstudier med upprepad dosering i råtta visade effekter på epitelet i tubuli seminiferi i testis.
Capsule content sodium starch glycolate (Type A) povidone (K-29/32) magnesium stearate
Kapselinnehåll natriumstärkelseglykolat (typ A), povidon (K-29/32)magnesiumstearat
If you do lose some weight when you start treatment with Yargesa don't worry.
Oroa dig inte om du minskar något i vikt när du börjar behandlingen med Yargesa.
INFORMATION IN BRAILLE Yargesa 100 mg
INFORMATION I PUNKTSKRIFT Yargesa 100 mg
Other possible side effects are muscular spasms or weakness, fatigue, chills and malaise, depression, difficulty sleeping, forgetfulness and reduced libido.
Andra möjliga biverkningar är muskelspasmer eller -svaghet, trötthet, frossa och allmän sjukdomskänsla, depression, sömnsvårigheter, glömska och minskad libido.
The mechanism is most likely inhibition of intestinal disaccharidases such as sucrase-isomaltase in the gastrointestinal tract leading to reduced absorption of dietary disaccharides.
Mekanismen är högst troligen en hämning av intestinala disackaridaser såsom sackaras-isomaltas i mag-tarmkanalen som leder till minskad absorption av disackarider från födan.
Yargesa is indicated for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease.
Yargesa är indicerat för oral behandling av vuxna patienter med mild till måttlig Gauchers sjukdom typ 1.
• For type 1 Gaucher disease: For adults, the usual dose is one capsule (100 mg) three times a day (morning, afternoon and evening).
• För Gauchers sjukdom typ 1: för vuxna patienter är den vanliga dosen en kapsel (100 mg) tre gånger om dagen (morgon, eftermiddag och kväll).
In a pooled analysis of uncontrolled data, bone mineral density Z-scores at the lumbar spine and femoral neck increased by more than 0.1 units from baseline in 27 (57%) and 28 (65%) of the patients with longitudinal bone density measurements.
I en poolad analys av okontrollerade data, ökade Z-värdet (Z-score) vid bestämning av benmineraldensitet i ländryggen och lårbenshalsen med mer än 0,1 enheter från utgångsvärdet hos 27 (57 procent) respektive 28 (65 procent) patienter med longitudinella bendensitetsmätningar.
This study was conducted over a 6-month randomised comparison period followed by 18 months extension where all patients received miglustat monotherapy.
Studien var en randomiserad jämförelse som pågick under en 6-månadersperiod följt av 18 månaders fortsättning där alla patienter fick miglustat som monoterapi.
Further effects seen in animals at doses that result in exposure levels similar to or moderately higher than the clinical exposure level were: changes in lymphoid organs in all species tested, transaminase changes, vacuolation of thyroid and pancreas, cataracts, nephropathy and myocardial changes in rats.
Effekter hos djur vid doser som gav en exponering liknande den eller något högre än den kliniska var dessutom: förändringar i de lymfoida organen hos alla testade arter, förändringar i aminotransferaser, vakuolisering av thyreoidea och pancreas, grå starr, nefropati och myokardförändringar hos råtta.
3 Push product through foil
Tryck läkemedlet genom folien
The hard capsule consists of an opaque white cap and body with “708” printed in black on the body.
Den hårda kapseln består av en ogenomskinlig vit överdel och underdel med ”708” i svart tryck på underdelen.
The most common adverse reactions reported in clinical studies with miglustat were diarrhoea, flatulence, abdominal pain, weight loss and tremor (see section 4.4).
De vanligaste biverkningarna som rapporterats i kliniska studier med miglustat är diarré, flatulens, buksmärtor, viktminskning och tremor (se avsnitt 4.4).
Adverse reactions from clinical trials and spontaneous reporting, occurring in >1% of patients, are listed in the table below by system organ class and frequency (very common: ≥ 1/10, common: ≥ 1/100 < 1/10, uncommon: ≥1/1,000 to <1/100, rare: ≥1/10,000 to <1/1,000, very rare: <1/10,000).
≥ 1/10, vanlig: ≥ 1/100, < 1/10, mindre vanlig: ≥ 1/1 000, < 1/100, sällsynt: ≥ 1/10 000, < 1/1 000,
In clinical practice, miglustat-induced gastrointestinal events have been observed to respond to individualised diet modification (for example reduction of sucrose, lactose and other carbohydrate intake), to taking miglustat between meals, and/or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
I klinisk praxis har man sett att miglustat-inducerade gastrointestinala händelser kan svara på individualiserade kostförändringar (till exempel minskning av intag av sackaros, laktos och andra kolhydrater), ändrad dosering av miglustat (mellan måltider istället för i samband med måltid) och/eller diarrébehandlingar med läkemedel såsom loperamid.
The capsules are presented in a PVC and polychlorotrifluoroethylene (PCTFE) blister sealed with aluminium foil.
Kapslarna finns i en tryckförpackning av PVC och polyklortrifluoreten (PCTFE) som förseglats med aluminiumfolie.
Studies in animals have shown reproductive toxicity, including dystocia (see section 5.3).
Djurstudier har visat reproduktionstoxikologiska effekter, bl.a. dystoki (se 5.3).
Dosage in Niemann-Pick type C disease
Dosering för Niemann-Pick typ C
Pack size of 84 capsules.
Förpackningsstorlek om 84 kapslar.
Peripheral neuropathy, ataxia, amnesia, paraesthesia, hypoaesthesia, headache, dizziness
Perifer neuropati, ataxi, amnesi, parestesi, hypoestesi, huvudvärk, yrsel
A mean increase in haemoglobin concentration of 0.26 g/dl and a mean platelet count increase of 8.29 × 109/l were observed.
En genomsnittlig ökning av hemoglobinkoncentrationen med 0,26 g/dl samt en genomsnittlig ökning av trombocytantal med 8,29 × 109/l observerades.
Miglustat is mainly eliminated by renal excretion, with urinary recovery of unchanged drug accounting for 70-80% of the dose.
Miglustat utsöndras huvudsakligen via njurarna och återfinns som oförändrat läkemedel i urin motsvarande 7080 procent av dosen.
In patients with type 1 Gaucher disease, monitoring of platelet counts is recommended.
Hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 rekommenderas monitorering av trombocytnivå.
Most serious side effects
Allvarligaste biverkningarna:
• Yargesa is also used to treat progressive neurological symptoms in Niemann-Pick type C disease in adults and in children.
• Yargesa används också för att behandla tilltagande neurologiska symptom vid sjukdomen Niemann-Pick typ C hos vuxna och barn.
NAME OF THE MARKETING AUTHORISATION HOLDER Piramal Critical Care B.V.
INNEHAVARE AV GODKÄNNANDE FÖR FÖRSÄLJNING Piramal Critical Care B.V.
Pharmacokinetic parameters of miglustat were assessed in healthy subjects, in a small number of patients with type 1 Gaucher disease, Fabry disease, HIV-infected patients, and in adults, adolescents and children with Niemann-Pick type C disease or type 3 Gaucher disease.
Farmakokinetiska parametrar för miglustat utvärderades hos friska försökspersoner, hos ett litet antal patienter med Gauchers sjukdom typ 1, hos patienter med Fabrys sjukdom, HIV smittade patienter och hos vuxna, ungdomar och barn med Niemann-Pick typ C eller Gauchers sjukdom typ
Yargesa is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
Yargesa är indicerat för behandling av progressiva neurologiska manifestationer hos vuxna och barn med Niemann-Pick typ C (se avsnitt 4.4 och 4.5).
Yargesa is a white hard capsule that consists of an opaque white cap and body with “708” printed in black on the body.
Yargesa är en vit hård kapsel som består av en ogenomskinlig vit överdel och och ”100” underdel med ”708” i svart tryck påunderdelen.
If you stop taking Yargesa
Om du slutar att ta Yargesa
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, ATC Code: A16AX06
ATC-kod: A16AX06
Type 1 Gaucher disease
Gauchers sjukdom typ 1
Contraceptive measures should be used by women of childbearing potential.
Preventivmedel ska användas av fertila kvinnor.
If you have diarrhoea, your doctor may ask you to change your diet to reduce your lactose and carbohydrate intake such as sucrose (cane sugar), or not to take Yargesa together with food, or to temporarily reduce your dose.
Om du får diarré, kan din läkare be dig att förändra din kost så att du minskar intaget av mjölksocker och kolhydrater såsom sackaros (vanligt socker).
Until further information is available, it is advised that before seeking to conceive, male patients should cease Yargesa and maintain reliable contraceptive methods for 3 months thereafter.
Tills ytterligare information är tillgänglig, rekommenderas att innan man försöker att skaffa barn bör manliga patienter sluta använda Yargesa och använda pålitlig preventivmetod under ytterligare 3 månader.
Body surface area (m2)
Kroppsyta (m2)
Male patients should use reliable birth control methods during their treatment with Yargesa and for 3 months after finishing treatment.
Manliga patienter bör använda tillförlitlig preventivmetod under behandling med Yargesa och i 3 månader efter avslutad behandling.
Eighteen patients then continued to receive miglustat under an optional extended treatment protocol.
Arton patienter fortsatte sedan behandlingen med miglustat i en frivillig uppföljningsstudie.
Administration of miglustat to male and female CD1 mice by oral gavage at dose levels of 210, 420 and 840/500 mg/kg/day (dose reduction after half a year) for 2 years resulted in an increased incidence of inflammatory and hyperplastic lesions in the large intestine in both sexes.
Administrering av miglustat till han- och honmöss (CD1) via oral sondmatning i 2 år med doser på 210, 420, och 840/500 mg/kg/dygn (reducerad dos efter ett halvår) resulterade i en ökad incidens av inflammatoriska och hyperplastiska förändringar i tjocktarmen hos djur av bägge könen.
• For Niemann-Pick type C disease: For adults and adolescents (over 12 years old), the usual dose is two capsules (200 mg) three times a day (morning, afternoon and evening).
• För sjukdomen Niemann-Pick typ C: För vuxna och ungdomar (över 12 år) är den vanliga dosen två kapslar (200 mg) tre gånger om dagen (morgon, eftermiddag och kväll).
Miglustat crosses the placenta and should not be used during pregnancy.
Miglustat ska inte användas under graviditet.
Each hard capsule contains 100 mg miglustat.
Varje hård kapsel innehåller 100 mg miglustat.
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each hard capsule contains 100 mg miglustat.
KVALITATIV OCH KVANTITATIV SAMMANSÄTTNING Varje hård kapsel innehåller 100 mg miglustat.
No special requirements.
Inga särskilda förvaringsanvisningar.
In some cases the doctor may prescribe anti-diarrhoeal medicines such as loperamide.
I vissa fall kan läkaren tillfälligt sänka din dos eller förskriva någon medicin mot diarré (såsom loperamid).
The benefit of treatment with Yargesa for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e.g. every 6 months; continuation of therapy should be reappraised after at least 1 year of treatment with Yargesa.
Nyttan av behandling med Yargesa avseende neurologiska manifestationer hos patienter med Niemann-Pick typ C ska utvärderas regelbundet t.ex. var sjätte månad; fortsatt behandling ska utvärderas efter minst ett års behandling med Yargesa.
Miglustat is an inhibitor of glucosylceramide synthase, the enzyme responsible for the first step in the synthesis of most glycolipids.
Miglustat är en hämmare av glukosylceramid-syntetas, det enzym som ansvarar för det första steget i syntesen av de flesta glykolipider.
Administration of miglustat to male and female Sprague-Dawley rats by oral gavage for 2 years at dose levels of 30, 60 and 180 mg/kg/day resulted in an increased incidence of testicular interstitial cell (Leydig cell) hyperplasia and adenomas in male rats at all dose levels.
Administrering av miglustat till han- och honråttor (Sprague-Dawley) via oral sondmatning under 2 år med doser på 30, 60 och 180 mg/kg/dag, resulterade i en ökad incidens av hyperplasi hos testikulära interstitiella celler (Leydig celler) samt adenom hos hanråttor vid samtliga dosnivåer.
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects spermatogenesis and sperm parameters, and reduces fertility (see sections 4.6 and 5.3).
Försök med råttor har visat att miglustat har negativ inverkan på spermatogenes och spermaparametrar samt reducerar fertilitet (se avsnitt 4.6 och 5.3).
There is limited experience with the use of Yargesa in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
Det finns begränsad erfarenhet från användningen av Yargesa hos patienter under 4 års ålder med Niemann-Pick typ C.
Mild reductions in platelet counts without association to bleeding were observed in some patients with Niemann-Pick type C disease treated with Yargesa.
Mild reduktion i trombocytnivån utan samband med blödning observerades hos vissa patienter med Niemann-Pick typ C som behandlades med Yargesa.
If you do get any of these effects, please seek medical advice from your doctor as soon as possible.
Om du upplever något av dessa symptom, rådfråga din läkare så snart som möjligt.
Male patients should maintain reliable contraceptive methods while taking Yargesa (see sections 4.4 and 5.3).
Manliga patienter ska använda pålitliga preventivmetoder under behandling med Yargesa (se avsnitt 4.4 och 5.3).
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Piramal Critical Care B.V.
Innehavare av godkännande för försäljning och tillverkare: Piramal Critical Care B.V.
Yargesa works by inhibiting the enzyme called ‘glucosylceramide synthase' which is responsible for the first step in the synthesis of most glycosphingolipids.
Yargesa verkar genom att hämma ett enzym som heter ”glukosylceramid syntetas”, vilket ansvarar för det första steget i tillverkningen av de flesta glykosphingolipider.
Dosage in type 1 Gaucher disease
Dosering för Gauchers sjukdom typ 1
Printing ink shellac glaze iron oxide black (E172) propylene glycol concentrated ammonia solution
Kapseltryck shellackglasyr svart järnoxid (E172), propylenglykol koncentrerad ammoniaklösning
The benefit of treatment with Yargesa for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e.g. every 6 months; continuation of therapy should be reappraised after at least 1 year of treatment with Yargesa, (see section 4.4).
Nyttan av behandling med Yargesa avseende neurologiska manifestationer hos patienter med Niemann-Pick typ C ska utvärderas regelbundet t.ex. var sjätte månad; fortsatt behandling ska utvärderas efter minst ett års behandling med Yargesa, (se avsnitt 4.4).
The usual treatment for type 1 Gaucher disease is enzyme replacement therapy.
Gauchers sjukdom typ 1 behandlas normalt med enzymersättningsbehandling.
The recommended starting dose for the treatment of adult patients with Type 1 Gaucher disease is 100 mg three times a day.
Rekommenderad startdos för behandling av vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1 är 100 mg tre gånger per dag.
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects sperm parameters (motility and morphology) thereby reducing fertility (see sections 4.4 and 5.3).
Studier på råtta har visat att miglustat har en negativ påverkan på spermieparametrar (motilitet och morfologi) och minskar därmed fertiliteten (se avsnitt 4.4 och 5.3).
Common side effects of treatment include headache, dizziness, paraesthesia (tingling or numbness), abnormal coordination, hypoaesthesia (reduced sensation to touch), dyspepsia (heartburn), nausea (feeling sick), constipation and vomiting, swelling or discomfort in the abdomen (stomach) and thrombocytopenia (reduced levels of blood platelets).The neurological symptoms and thrombocytopenia could be due to the underlying disease.
Vanliga biverkningar av behandlingen inkluderar huvudvärk, yrsel, parastesi (stickningar eller domningar), onormal koordination, hypoestesi (nedsatt känsel), sura uppstötningar (halsbränna), illamående, förstoppning och kräkningar, svullnad eller obehag från buken (magen) och trombocytopeni (minskad nivå av blodplättar).
The pharmacokinetics of miglustat is similar in adult type 1 Gaucher disease patients and Niemann-Pick type C disease patients when compared to healthy subjects.
Farmakokinetiken för miglustat är liknande hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1 som hos patienter med Niemann-Pick typ C jämfört med friska försökspersoner.
Nerve conduction studies abnormal
Abnormal nervledningshastighet
The inhibitory action on glucosylceramide synthase forms the rationale for substrate reduction therapy in Gaucher disease.
Den inhiberande effekten på glykosylceramidsyntesen utgör grunden för substratreducerande behandling av Gauchers sjukdom.
Some patients have had tingling or numbness in the hands and feet (seen commonly).
Vissa patienter har upplevt stickningar eller domningar i händer och fötter (vanligt förekommande).
You must use effective birth control while taking Yargesa.
Du måste använda säker preventivmetod när du tarYargesa.