natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The incidence and severity of these events were consistent with events expected to occur with lumbar puncture.
Förekomsten och svårighetsgraden för dessa händelser stämde överens med händelser som förväntas inträffa vid lumbalpunktion.
The extent of improvement in CHOP INTEND is shown in Figure 1 (change from baseline score for each subject).
Omfattningen av förbättring i CHOP INTEND visas i figur 1 (förändring från poäng vid baslinjen för varje försöksperson).
Tell your doctor if you or your child are taking, have recently taken any, or might take any other medicines in future.
Tala om för läkare om du eller ditt barn tar, nyligen har tagit eller kan tänkas ta andra läkemedel.
Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Andel patienter som uppnådde en förbättring på minst 3 poäng från baslinjen till månad 152
For persistent elevated urinary protein, further evaluation should be considered.
Vid kvarstående förhöjda proteinnivåer i urin ska ytterligare utvärdering övervägas.
The majority of these are reported within 72 hours of the procedure.
Majoriteten av dessa rapporterades inom 72 timmar efter proceduren.
The length of treatment ranged from 74 to 474 days (median 250 days) at the time of the interim analysis.
Behandlingens längd var mellan 74 och 474 dagar (median 250 dagar) vid tiden för interimanalys.
In vitro studies indicate that the likelihood for interactions with nusinersen due to competition for plasma protein binding, or competition with or inhibition of transporters is low.
In vitro-studier tyder på att sannolikheten för interaktioner med nusinersen på grund av konkurrens om plasmaproteinbindning eller att konkurrens om eller hämmande av transportörer är låg.
The impact of immunogenicity on safety was not formally analysed as the number of patients with ADAs was low.
Immunogenicitetens inverkan på säkerhet analyserades inte formellt då antalet patienter med ADA var litet.
A second gene SMN2, located near SMN1, is responsible for a small amount of SMN protein production.
En andra gen SMN2, som finns nära SMN1, svarar för produktionen av en liten mängd SMN-protein.
Spinraza must not be diluted.
Spinraza får inte spädas.
MedDRA preferred term Spinraza frequency category, n=84
MedDRA föredragen term Spinraza frekvenskategori, n=84
Motor function Motor milestones3
Motorisk funktion Motoriska milstolpar3
If you notice any symptoms of increase in head size, decreased consciousness, persistent nausea, vomiting or headache; or other symptoms that cause you concern, please inform your or your child's doctor to seek necessary treatment.
Om du upptäcker några symtom på ökat huvudomfång, sänkt medvetande, ihållande illamående, kräkningar eller huvudvärk eller andra symtom som gör dig orolig, berätta för din eller barnets läkare för att få nödvändig behandling.
The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza.
Beslutet att behandla ska baseras på en individuell expertutvärdering av de förväntade fördelarna med behandlingen för den enskilda patienten, avvägt mot den potentiella risken med behandlingen med Spinraza.
In the event of an overdose, supportive medical care should be provided including consulting with a healthcare professional and close observation of the clinical status of the patient.
I händelse av överdos ska stödjande medicinsk vård ges inklusive kontakt med hälso- och sjukvårdspersonal och noggrann observation av patientens kliniska status.
Of the 346 patients who received Spinraza up to a maximum of 5 years, 258 patients received treatment for at least 1 year.
Av de 346 patienter som fick Spinraza i upp till 5 år fick 258 patienter behandling under minst 1 år.
SMA is a progressive neuromuscular disease resulting from mutations in chromosome 5q in the SMN1 gene.
SMA är en progressiv neuromuskulär sjukdom till följd av mutationer i kromosom 5q i SMN1-genen.
Intrathecal use.
Intratekal användning.
Spinraza treatment should be initiated as early as possible after diagnosis with 4 loading doses on Days 0, 14, 28 and 63.
Behandling med Spinraza ska sättas in så snart som möjligt efter diagnos med 4 laddningsdoser på dag 0, 14, 28 och 63.
Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
Andel patienter som uppnådde ny motorisk milstolpe vid 15 månader4
As of 19 October 2018, 100 AEs of hypersensitivity due to the administration of nusinersen were identified from the clinical trial database.
Den 19 oktober 2018 hade 100 fall av biverkningar i form av överkänslighet på grund av administrering av nusinersen identifierats i databasen för kliniska prövningar.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before being given this medicine.
Om du är gravid eller ammar, tror att du kan vara gravid eller planerar att skaffa barn, rådfråga läkare innan du ges detta läkemedel.
The primary route of elimination is expected via urinary excretion of nusinersen and its metabolites.
Den primära elimineringsvägen förväntas vara utsöndring av nusinersen och dess metaboliter via urinen.
Nusinersen is not a substrate or inhibitor of human BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3, or BSEP transporters.
Nusinersen är inte ett substrat eller en hämmare av transportörer av mänskligt BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 eller BSEP.
Pharmacotherapeutic group: Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system, ATC code: M09AX07
Farmakoterapeutisk grupp: Övriga medel för sjukdomar i rörelseapparaten, ATC-kod: M09AX07
There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine).
Det kan också finnas svårigheter med att ge läkemedel genom denna metod hos mycket unga patienter och de med skolios (vriden och krökt ryggrad).
• Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain)
• Hydrocefalus (en ansamling av för mycket vätska runt hjärnan)
Potential difficulties with this route of administration may be seen in very young patients and those with scoliosis.
Potentiella svårigheter med denna administreringsväg kan ses hos mycket unga patienter samt de med skolios.
A maintenance dose should be administered once every 4 months thereafter.
En underhållsdos ska därefter administreras en gång var 4:e månad.
In toxicity studies in animals no effects on male or female fertility were observed (see section 5.3).
I toxicitetsstudier på djur observerades inga effekter på manlig eller kvinnlig fertilitet (se avsnitt 5.3).
Two previously non-independent ambulatory patients (Type III) achieved independent walking, and one non-ambulatory patient (Type II) achieved independent walking.
Två tidigare oberoende uppgående patienter (typ III) uppnådde oberoende gång och en patient som inte var uppgående (typ II) uppnådde oberoende gång.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator (see section 6.4).
Om injektionsflaskan fortfarande är oöppnad och lösningen oanvänd, ska den ställas tillbaka i kylskåpet (se avsnitt 6.4).
The usual dose of Spinraza is 12 mg.
Normaldosen av Spinraza är 12 mg.
The frequency of these reactions is not known as they have been reported from the post marketing setting.
Frekvensen av dessa biverkningar är inte känd eftersom de har inrapporterats efter godkännandet för försäljning.
These results are supported by 2 open label studies (study CS2 and study CS12).
Dessa resultat stöds av 2 öppna studier (studie CS2 och studie C12).
The benefits-and risks of nusinersen treatment in patients with a ventriculoperitoneal shunt are unknown at present and the maintenance of treatment needs to be carefully considered.
Fördelarna och riskerna med nusinersenbehandling hos patienter med en ventrikuloperitoneal shunt är inte kända för närvarande och underhåll av behandlingen behöver noga övervägas.
What Spinraza is and what it is used for 2.
Vad Spinraza är och vad det används för 2.
Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
Biverkningar relaterade till lumbalpunktion kan inträffa när Spinraza ges eller därefter.
Duration of treatment
Behandlingsvaraktighet
Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off.
Totalt sett var förekomsten av ADA låg, med 15 (4 %) patienter kategoriserade som övergripande ADA-positiva, av vilka 4 hade ett övergående svar, 5 hade ett bestående svar och 6 patienter hade svar som inte kunde klassas som övergående eller fortsatt förekommande vid tidpunkten för avslutad datainsamling.
Median plasma Tmax values ranged from 1.7 to 6.0 hours.
Medianvärden för Tmax i plasma låg på 1,7-6,0 timmar.
5 Based on logistic regression with treatment effect and adjustment for each subject's age at screening and HFMSE score at baseline
5Baserat på logistisk regression med behandlingseffekt och justering för varje patients ålder vid screening och HFMSE-poäng vid baslinjen.
It is unknown whether nusinersen/metabolites are excreted in human milk.
Det är okänt om nusinersen/metaboliter utsöndras i bröstmjölk.
Two events, angioedema and serum sickness, were considered serious and related.
Två av händelserna, angioödem och serumsjuka, bedömdes som allvarliga och behandlingsrelaterade.
If clinically indicated, urine protein testing (preferably using a first morning urine specimen) is recommended.
Om det indikeras kliniskt, rekommenderas att protein i urin kontrolleras (helst i prov från den första morgonurinen).
The analysis included 28 patients who received their first dose in study CS2, and then transferred to the extension phase, study CS12.
I analysen ingick 28 patienter som fick sin första dos i studie CS2 och därefter överfördes till förlängningsfasen, studie CS12.
The median time to death or permanent ventilation was 50.9 weeks after initiation of Spinraza treatment in Study CS11.
Mediantiden till död eller permanent ventilation var 50,9 veckor efter inledd Spinrazabehandling i studie CS11.
Each dose of Spinraza contains less than 1 mmol (23 mg) sodium.
Varje dos Spinraza innehåller mindre än 1 mmol (23 mg) natrium.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Spinraza therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Ett beslut måste fattas om man ska avbryta amningen eller avbryta/avstå från behandling med Spinraza efter att man tagit hänsyn till fördelen med amning för barnet och fördelen med behandling för kvinnan.
• Serious infection related to lumbar puncture (e.g. meningitis)
• Allvarlig infektion relaterad till lumbalpunktion (t.ex. meningit)
The median age at screening was 3 years, and the median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 11 months.
Medianåldern vid screening var 3 år och medianåldern vid debut av kliniska tecken och symtom på SMA var 11 månader.
All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1.
Alla patienter hade förmågan att suga och svälja vid den sista bedömningen, med 22 (88 %) spädbarn som uppnådde ett maximumpoäng på HINE avsnitt 1.
By binding, the ASO displaces splicing factors, which normally suppress splicing.
Genom bindning ersätter ASO splicingfaktorer som normalt hämmar splicing.
If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days.
Om kylskåp inte finns tillgängligt ska Spinraza förvaras i sin originalkartong, skyddas från ljus, vid eller under 30°C under högst 14 dagar.
Proportion achieving pre-defined motor milestone responder criteria (HINE section 2)4,5
Andel som uppnår kriterier för fördefinierat svar på motorisk milstolpe (HINE avsnitt 2)4,5
Mean plasma Cmax and AUC values increased approximately dose proportionally over the evaluated dose range.
Medelvärden för Cmax och AUC i plasma ökade ungefär proportionellt mot dosen över det utvärderade dosintervallet.
In the 53-week intrathecal dosing study in cynomolgus monkeys no toxicity effects were seen at levels up to 14-fold the recommended annual clinical maintenance dose.
I studien på 53 veckor av intratekal dosering till cynomolgusapor sågs inga toxiska effekter vid nivåer upp till 14 gånger den rekommenderade årliga kliniska underhållsdosen.
On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information
Baserat på de vetenskapliga slutsatserna för nusinersen anser CHMP att nytta-riskförhållandet för läkemedlet (läkemedlen) som innehåller nusinersen är oförändrat under förutsättning att de föreslagna ändringarna görs i produktinformationen.
Spinraza contains the active substance nusinersen which belongs to a group of medicines known as antisense oligonucleotides.
Spinraza innehåller den aktiva substansen nusinersen som tillhör en grupp läkemedel som kallas för antisens-oligonukleotider.
Additional side effects not seen in clinical trials:
Övriga biverkningar som inte observerats i kliniska prövningar:
Symptomatic patients
Symtomatiska patienter
The remaining 2 events (rash and eosinophil count increased, both nonserious) were possibly related to nusinersen.
De återstående två fallen (hudutslag och ökat antal eosinofiler, båda icke allvarliga) kunde möjligen vara relaterade till nusinersen.
Overall survival2
Total överlevnad2
The exception was an acute, transient deficit in lower spinal reflexes which occurred at the highest dose levels in each study (3 or 4 mg per dose; equivalent to 30 or 40 mg per intrathecal dose in patients).
Undantaget var en akut, övergående brist på reflexer från nedre delen av ryggmärgen, som inträffade vid de högsta dosnivåerna i varje studie (3 eller 4 mg per dos, motsvarande 30 eller 40 mg per intratekal dos hos patienter.
Displacement of these factors leads to retention of exon 7 in the SMN2 mRNA and hence when SMN2 mRNA is produced, it can be translated into the functional full length SMN protein.
Ersättande av dessa faktorer leder till att exon 7 hålls kvar i SMN2-mRNA och på grund härav kan SMN2-mRNA när det produceras överföras in i funktionellt fullängds-SMN-protein.
Spinraza works by helping the body to produce more of the SMN protein that people with SMA are lacking.
Spinraza verkar genom att underlätta för kroppen att producera mer av SMN-proteinet som personer med SMA lider brist på.
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Patienter med svår hypotoni och andningsinsufficiens vid födseln, där Spinraza inte har studerats, kanske inte upplever någon kliniskt betydelsefull fördel på grund av svår brist på SMNprotein.
At the time of interim analysis, 22 out of 24 patients (92%) were alive.
Vid tiden för interimanalys var 22 av 24 patienter (92 %) vid liv.
The mean terminal elimination half-life in CSF is estimated at 135 to 177 days.
Den genomsnittliga elimineringen med en slutlig halveringstid i cerebrospinalvätska uppskattades vid 135 till 177 dagar.
The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
Immunogent svar på nusinersen fastställdes hos 346 patienter vid baslinjen och plasmaprover efter baslinjen utvärderades för antikroppar mot läkemedlet (ADA).
This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
Detta resulterar i förlust av nervceller i ryggraden, som leder till muskelsvaghet i axlarna, höfterna, låren och övre delen av ryggen.
This may not be required every time you or your child are given Spinraza.
Detta kanske inte behövs varje gång du eller ditt barn ges Spinraza.
At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
Vid interimanalysen hade alla 25 (100 %) patienter uppnått WHO:s motoriska milstolpe för sittande utan stöd, 22 (88 %) patienter gick utan hjälp.
6Based on log-rank test stratified by disease duration
6Baserat på log-ranktest stratifierat efter sjukdomstid
The proportion of patients developing clinically manifested SMA was assessed amongst patients who reached the Day 700 visit at the interim analysis (n=16).
Andelen patienter som utvecklade kliniskt manifesterad SMA bedömdes bland patienter som nådde besöket på dag 700 vid interimsanalysen (n = 16).
The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure.
De flesta av dessa biverkningar har rapporterats inom 72 timmar efter proceduren.
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Tolv av 20 patienter (60 %) i studien uppfyllde det primära effektmåttet med en förbättring i medelprestation i motorisk milstolpe med tiden.
The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration.
Injektionsflaskan ska tas ut ur kylskåpet och anta rumstemperatur (25°C) utan användning av yttre värmekällor före administrering.
An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months).
En interimanalys utfördes när patienterna hade varit i studien under en mediantid av 27,1 månader (15,1-35.5 månader) och hade en medianålder vid sista besöket på minst 26,0 månader (14,034,3 månader).
This can include headaches, vomiting and back pain.
Dessa kan omfatta huvudvärk, kräkningar och ryggsmärta.
Reproductive toxicology studies were conducted using subcutaneous administration of nusinersen in mice and rabbits.
Reproduktionstoxikologiska studier genomfördes med hjälp av subkutan administrering av nusinersen på möss och råttor.
A cumulative search of postmarketing data identified 37 possible hypersensitivity events; 20 medically confirmed.
Vid en sammantagen sökning i data efter godkännandet för försäljning fann man 37 möjliga fall av överkänslighet, varav 20 var medicinskt konstaterade.
If particles are observed and/or the liquid in the vial is not clear and colourless, the vial must not be used.
Om partiklar observeras och/eller vätskan i injektionsflaskan inte är klar och färglös, ska injektionsflaskan inte användas.
If you or your child miss a dose of Spinraza, speak with your doctor so that Spinraza can be given as soon as possible.
Om du eller ditt barn har missat en dos Spinraza, tala med din läkare för att säkerställa att Spinraza kan ges så snart som möjligt.
Proportion achieving a 4-point worsening
Andel som uppnår en försämring på 4 poäng
Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza.
Din läkare kommer att tala om för dig hur länge du eller ditt barn behöver få Spinraza.
Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
Sammantaget finns det tillräcklig evidens till stöd för ett orsakssamband mellan administrering av nusinersen och överkänslighet, varför produktinformationen bör uppdateras på motsvarande sätt.
Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
Spinal muskelatrofi orsakas av brist på ett protein som kallas överlevnadsmotorneuron, (SMN) i kroppen.
Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Studie CS11 är en öppen förlängningsstudie för SMA-patienter som tidigare deltagit i de andra kliniska studierna av Spinraza.
There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given.
Det har förekommit ett litet antal rapporter med patienter som utvecklat hydrocefalus (en ansamlig av för mycket vätska runt hjärnan) efter att de fått Spinraza.
These events can be considered manifestations of post-lumbar puncture syndrome.
Dessa biverkningar kan anses vara tecken på postlumbalpunktionsyndrom.
Presence of nusinersen was also demonstrated in neurons and other cell types in the spinal cord and brain, and peripheral tissues such as skeletal muscle, liver, and kidney.
nusinersen fanns också i neuroner och andra celltyper i ryggmärgen, hjärnan och perifer vävnad såsom skelettmuskel, lever och njure.
Spinraza is given by injection into the lower back.
Spinraza ges som injektion i nedre delen av ryggen.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy.
Som en försiktighetsåtgärd bör man undvika användning av Spinraza under graviditet.
There is a risk of adverse reactions occurring as part of the lumbar puncture procedure (e.g. headache, back pain, vomiting; see section 4.8).
Det finns en risk för att biverkningar inträffar i samband med lumbalpunktionen (t.ex.huvudvärk, ryggsmärta, kräkningar, se avsnitt 4.8).
No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza.
Inga allvarliga komplikationer till lumbalpunktion, såsom allvarliga infektioner, har observerats i kliniska prövningar med Spinraza.
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
Ultraljud (eller annan bilddiagnostik) kan övervägas som vägledning vid intratekal administrering av Spinraza, i synnerhet hos yngre patienter och hos patienter med skolios.
In Study CS11 all patients received Spinraza, with the length of treatment ranging from 65 to 592 days (median 289 days) at the time of interim analysis.
I studie CS11 fick alla patienter Spinraza och behandlingen varade mellan 65 och 592 dagar (median 289 dagar) vid tiden för interimanalys.
In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Inga patienter i vare sig Spinraza- eller simuleringskontrollgruppen behövde använda permanent ventilation.
1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
1 av 28 patienter hade 2 SMN2-genkopior, 21 hade 3 kopior och 6 hade 4 kopior.
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Medelpoängen enligt CHOP INTEND vid den sista bedömningen var 61,0 (46-64) bland patienter med 2 SMN2-kopior och 62,6 (58-64) bland dem med 3 SMN2-kopior.
At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive.
Vid tiden för interimanalys i studie CS11 var 61 av 65 patienter (94 %) vid liv.
Secondary endpoints including functional measures and WHO motor milestone achievement were formally statistically tested and are described in Table 3.
Sekundära effektmått inklusive funktionsmätningar och prestation i motorisk milstolpe enligt WHO testades statistiskt och beskrivs i tabell 3.
Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
Aseptisk teknik ska användas vid beredning av Spinraza lösning för intratekal administrering.
• Meningitis not caused by an infection (inflammation of the membrane around the spinal cord and brain, which may present as neck stiffness, headache, fever, nausea and vomiting)
• Meningit som inte orsakas av en infektion (inflammation i hinnorna runt ryggmärgen och hjärnan, som kan manifesteras som nackstelhet, huvudvärk, feber, illamående och kräkningar).