natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Patienterna randomiserades enligt förhållandet 2:1 och fick Myozyme 20 mg/kg (n=60) eller placebo (n=30) en gång varannan vecka i 78 veckor (18 månader).
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Pompes sjukdom som visade motoriska förbättringar hade bättre bevarad motorisk funktion och lägre glykogeninnehåll i quadricepsmuskeln vid baslinjen.
These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Dessa andelar bibehölls fram till studiens slut (med individuella behandlingsdurationer från 1 till 168 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 109 veckor).
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Efter 104 veckors behandling hade alla 13 patienter med tillgängliga data bibehållna eller förbättrade vikt för ålder-percentiler (över 3:e percentilen), alla 12 patienter med tillgängliga data låg över 3:e percentilen i längd och alla 12 patienter med tillgängliga data låg över 3:e percentilen i huvudomfång.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Vid studiens slut (med individuella behandlingsdurationer från 60 till 150 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 119 veckor) levde 14 av 16 patienter och 9 av 16 patienter levde och klarade sig utan invasivt ventilatorstöd.
If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Om allvarlig överkänslighet eller anafylaktiska reaktioner inträffar, bör man överväga att omedelbart avbryta infusionen av Myozyme och sätta in adekvat behandling.
Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Patienterna var i åldern 6 månader eller yngre när behandlingen påbörjades.
Blood pressure increased not known
Förhöjt blodtryck ingen känd frekvens
The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Det avstånd som patienterna gick på 6 minuter ökade med ett medianvärde på 15,0 meter för Myozyme-behandlade patienter och minskade med ett medianvärde på 7,5 meter för placebobehandlade patienter, vilket indikerar en statistiskt signifikant effekt av behandling med Myozyme jämför med placebo (p=0,0283).
Higher mean clearance, lower mean AUC∞, and lower mean Cmax were observed in 5 patients who tested positive for inhibition of cellular uptake of enzyme.
Högre genomsnittlig clearance, mindre genomsnittlig AUC∞ och lägre genomsnittlig Cmax observerades hos 5 patienter som vid test var positiva för hämning av cellulärt upptag av enzym.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Brist på detta enzym leder till att glykogen ansamlas i olika vävnader, särskilt hjärt-, lung- och skelettmuskler, vilket leder till utveckling av hypertrofisk kardiomyopati och progressiv muskelförsvagning, inklusive försämrad andningsfunktion.
• Swelling of the arms and legs
• svullnad i armar och ben
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Patienterna fick 20 mg/kg Myozyme en gång varannan vecka i 52 veckor, utom 8 patienter som fick 40 mg/kg efter minst 26 veckors behandling.
The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision.
Flertalet patienter kunde framgångsrikt återinsättas på alglukosidas alfa med lägre doser och/eller förbehandling med antiinflammatoriska läkemedel och/eller kortikosteroider och har fortsatt att erhålla behandling under noggrann klinisk övervakning.
Tremor Headache
Tremor Huvudvärk
A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
En icke typisk form av Pompes sjukdom med infantil debut som har långsammare försämringstakt har beskrivits, vilken kännetecknas av en mindre allvarlig kardiomyopati och således en längre överlevnad.
Pyrexia common Irritability Chills
Pyrexi vanliga Irritabilitet Frossbrytningar
Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
Sen debut av Pompes sjukdom; övriga kliniska prövningar och analyser Tre oberoende, öppna, enarmade, prövarinitierade studier med Myozyme utfördes:
Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Myozyme ges med dropp i en ven (som intravenös infusion).
In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
I en placebokontrollerad studie som pågick i 78 veckor behandlades 90 patienter i åldern 10 till 70 år med sen debut av Pompes sjukdom med Myozyme eller placebo och de randomiserades enligt förhållandet 2:1 (se avsnitt 5.1).
Date of first authorisation: 29 March 2006 Date of latest renewal: 29 March 2011
DATUM FÖR FÖRSTA GODKÄNNANDE/FÖRNYAT GODKÄNNANDE Datum för första godkännande: 29/03/2006
Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions).
En sådan biverkning kan bestå av olika symtom som lågt blodtryck, obehag i bröstet, svullnad i halsen, svullnad av ansikte, läppar eller tunga (angioödem), nässelutslag (urtikaria), yrsel, hudutslag, kliande hud, illamående, kräkningar, hosta och bronkospasm (se avsnitt 4 för en översikt över alla infusionsrelaterade biverkningar).
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Bered varje injektionsflaska Myozyme 50 mg med 10,3 ml vatten för injektionsvätskor med hjälp av en nål vars diameter inte överstiger 20 gauge.
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Allvarliga infusionsreaktioner såsom urtikaria, rassel, takykardi, minskad syremättnad, bronkospasm, takypné, periorbitalt ödem samt hypertoni har rapporterats.
Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
Var försiktig när du kör bil eller använder maskiner strax efter infusion med Myozome.
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Patienter som utvecklar IgE-antikroppar mot alglukosidas alfa tycks löpa större risk för att utveckla IAR när Myozyme administreras på nytt (se avsnitt 4.8).
Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased
Minskad syremättnad vanliga Ökad hjärtfrekvens Förhöjt blodtryck Förhöjd kroppstemperatur
2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
2 Biverkningar som rapporterats hos 60 patienter med sen sjukdomsdebut i en placebokontrollerad klinisk prövning.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Det rekommenderas att den första infusionen börjar med en hastighet av 1 mg/kg/h och gradvis ökas med 2 mg/kg/h var 30:e minut om det inte finns några tecken på infusionsrelaterade reaktioner tills en maximal hastighet på 7 mg/kg/h nås.
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
Patienterna randomiserades till att få antingen 20 mg/kg eller 40 mg/kg en gång varannan vecka under en period av 52 veckor.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Myozyme skall användas under graviditet endast då det är absolut nödvändigt.
Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Användning av ITI och alglukosidas alfa har utvärderats i en klinisk prövning och i en retrospektiv genomgång av journaler till patienter naiva till enzymersättningsterapi (ERT) vid inledningen av behandling, samt i en klinisk prövning med patienter som redan fick alglukosidas alfa när behandling med ITI initierades.
If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Om du upplever allvarliga sårskador på huden ska du kontakta läkare.
Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision.
För en del IgE-positiva patienter var återadministrering av Myozyme framgångsrik när en långsammare infusionshastighet och lägre inledande doser användes, och dessa patienter har fortsatt att få Myozyme under noggrann klinisk övervakning.
Pompe disease
Pompes sjukdom
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Det finns inga bevis för att IgG-antikroppar mot alglukosidas alfa påverkade farmakokinetiken.
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Efter 52 veckors behandling hade 14 av 18 patienter (77,8 %) bibehållna eller förbättrade vikt för ålder-percentiler (över 3:e percentilen), 14 av 15 patienter (93,3 %) låg över den 3:e percentilen i längd och 12 av 15 patienter (80,0 %) låg över den 3:e percentilen i huvudomfång.
An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804).
En öppen klinisk prövning bedömde säkerhet och effekt hos Myozyme hos 5 patienter med sen debut av Pompes sjukdom, vilka varierade i ålder mellan 5 och 15 år vid behandlingsstarten (AGLU02804).
Each vial of Myozyme is for single use only.
Varje injektionsflaska Myozyme är endast avsedd för engångsbruk.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Efter den första och sjätte infusionen av Myozyme var den genomsnittliga maximala plasmakoncentrationen (Cmax) 178,2 och 263,7 µg/ml för dosgruppen som fick 20 mg/kg respektive dosgruppen som fick 40 mg/kg.
Do not invert, swirl or shake the vial.
Flaskan får inte vändas upp och ned, snurras eller skakas.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Bered varje flaska Myozyme 50 mg med 10,3 ml vatten för injektionsvätskor.
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Livshotande överkänslighet (anafylaktisk reaktion) mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne som anges i avsnitt 6.1 efter primärbehandling samt försök till återadministrering (se avsnitt 4.4 och 4.8).
Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
Patienter som drabbas av överkänslighetsreaktioner kan också testas för IgE-antikroppar mot alglukosidas alfa och andra anafylaximediatorer.
Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
Perorbitalt ödem Livedo reticularis Ökad lakrimation Utslag
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of IARs (Infusion Associated Reactions) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Man rekommenderar att infusionen börjar med en hastighet av 1 mg/kg/timme och gradvis ökas med 2 mg/kg/timme var 30:e minut om det inte finns några tecken på IAR (infusionsrelaterade reaktioner) tills en maximumhastighet på 7 mg/kg/timme nås.
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Ytterligare 4 patienter gjorde motoriska framsteg under studien och satt själva vid den sista studiebedömningen (med individuella behandlingsdurationer från 78 till 130 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 110 veckor), även om de inte hade funktionell användning av benen.
• Bluish discolouration of the skin
• blåaktig missfärgning av huden
In studies doctors have used medicines to suppress the immune system to reduce the production of antibodies.
För att minska produktionen av antikroppar har läkare i studier använt läkemedel som hämmar immunförsvaret.
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Resten av de 5 patienterna visade inga betydande förändringar i motorisk utveckling efter vecka 52 (med individuella behandlingsdurationer från 104 till 168 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 140 veckor), inklusive 4 patienter utan betydande motoriska färdigheter i någon av de bedömda positionerna och 1 patient med endast funktionell sittförmåga vid det sista studiebesöket.
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Andningsvägar, bröstkorg och mediastinum mycket vanliga
• One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
• En studie i Italien inkluderade 74 patienter med sen debut med en uppföljningstid på upp till 48
The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Den rekommenderade dosregimen för Myozyme är 20 mg/kg kroppsvikt administrerat en gång varannan vecka som intravenös infusion.
Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Patienter med infantil sjukdomsdebut som utvecklar höga IgGantikroppstitrar förefaller löpa större risk att utveckla oftare förekommande infusionsrelaterade reaktioner.
Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Inspektera omedelbart de rekonstituerade flaskorna med tanke på främmande föremål och missfärgning.
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
De återstående 7 patienterna gjorde inga betydande motoriska framsteg eller var instabila när det gällde att behålla sina motoriska framsteg och hade en mycket begränsad motorisk rörlighet vid den sista studiebedömningen (med individuella behandlingsdurationer från 52 till 142 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 103 veckor).
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks.
Patienterna fick 20 mg/kg Myozyme en gång varannan vecka i 26 veckor.
It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Det tillhandahålls i pulverform och måste blandas med sterilt vatten innan användning.
Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Läkare eller annan vårdpersonal ombeds registrera patienter som fått diagnosen Pompes sjukdom på www.PompeRegistry.com “Pomperegistret” Patientuppgifter kommer att samlas anonymt i detta register.
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Överlevnaden hos de behandlade patienterna jämfördes med överlevnaden hos en liknande historisk kohort av obehandlade patienter med användning av en Cox proportional hazards regessionsanalys (se Tabell 3).
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Efter beredning skall flaskorna omedelbart spädas ytterligare (se nedan).
Treatment Effect Hazard Ratio
Behandlingseffekt hazard ratio konfidensintervall p-värde
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Efter 52 veckors behandling minskade LVM från baslinjen hos alla 12 patienter med tillgängliga data och låg inom normala gränser hos 6 av 12 patienter.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Den rekonstituerade volymen är 10,5 ml, innehållande 5 mg/ml, och ser ut som en klar, färglös till ljusgul lösning som kan innehålla partiklar i form av tunna vita strimmor eller genomskinliga fibrer.
Immune system disorders common
Immunsystemet vanliga
Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Vissa patienter har klarat en återupptagning väl och fortsatt få alglukosidas under noggrann klinisk övervakning.
IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
IAR definieras som alla relaterade biverkningar som inträffade under infusionen eller under de följande timmarna efter infusionen.
Table 1: Adverse reactions (reported in at least 2 patients) and adverse reactions reported in postmarketing setting, expanded access programs and non-controlled clinical trials, per System Organ
Tabell 1: Biverkningar (rapporterade hos minst 2 patienter) och biverkningar som rapporterats efter marknadsintroduktion, under program med utökad tillgång och icke-kontrollerade kliniska studier, efter klassificering av organsystem presenterade i följande frekvenskategorier: mycket vanliga
Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Används före utgångsdatum som anges på etiketten efter ”EXP”.
• Severe ulcerative lesions of the skin
• allvarliga sårskador på huden
Symptoms of life-threatening allergic reactions include, but are not limited to, low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial swelling, hives or rash.
Symtom på livshotande allergiska reaktioner inkluderar (men är inte begränsade till) lågt blodtryck, mycket snabb hjärtfrekvens, andningssvårigheter, kräkningar, svullnad i ansiktet, nässelfeber eller utslag.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
Icke kliniska data baserade på konventionella studier av säkerhetsfarmakologi och endos- och flerdostoxicitet visade inga särskilda risker för människa.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Tio patienter med framskriden, sent debuterad Pompes sjukdom (dvs. rullstolsbundna för 10/10 och ventilatorberoende för 9/10) i åldrarna 9-54 år behandlades med alglukosidas alfa 20-40 mg/kg en gång varannan vecka under tidsperioder som varierade mellan 6 månader och 2,5 år.
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Vid bedömning enligt åldersekvivalenta motoriska funktionspoäng i Alberta Infant Motor Scale (AIMS) gjorde sju av de 18 patienterna motoriska framsteg under studien och gick själva vid den sista studiebedömningen (med individuella behandlingsdurationer från 52 till 130 veckor; genomsnittlig uppföljningsperiod 94 veckor).
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
Efter 104 veckors behandling var LVM-bedömningar tillgängliga för 8 patienter, av vilka 5 minskade till inom normala gränser.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Efter 104 veckors behandling var LVM-bedömningar tillgängliga för 10 patienter, av vilka 9 minskade till inom normala gränser.
Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Patienter med sen debut av Pompes sjukdom har ofta en progressiv myopati, företrädesvis i de proximala musklerna i bäcken- och skuldergördeln och med varierande grad av respiratorisk påverkan som till slut leder till kraftiga andningssvårigheter och/eller behov av andningsstöd.
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS VIAL LABEL
UPPGIFTER SOM SKALL FINNAS PÅ SMÅ INRE LÄKEMEDELSFÖRPACKNINGAR ETIKETT PÅ FLASKA
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Den rekommenderade slutkoncentrationen alglukosidas i infusionspåsarna varierar mellan 0,5 mg/ml och 4 mg/ml.
You are recommended to stop breast-feeding when you are given Myozyme.
Du rekommenderas att upphöra med amning vid behandling med Myozyme.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Den form av Pompes sjukdom som debuterar i spädbarnsåldern kännetecknas av en massiv ansamling av glykogen i hjärtat och skelettmuskulaturen varpå det alltid följer en snabbt fortskridande kardiomyopati, generaliserad muskelsvaghet och hypotoni.