natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Den färdiga lösningen skall administreras så snart som möjligt efter beredning.
An infusionassociated reaction can sometimes be very severe.
En sådan infusionsrelaterad biverkning kan i vissa fall vara väldigt allvarlig.
• Increased or high blood pressure
• förhöjt eller högt blodtryck
Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h)
AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg)
The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Flertalet av dessa biverkningar var inte allvarliga, av lindrig till måttlig intensitet och försvann spontant.
Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Data från ett fåtal patienter med HSAT, med eller utan hämmande aktivitet, visade begränsad behandlingseffekt av ITI.
Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
Reaktionerna förekom vanligtvis strax efter påbörjad infusion.
These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Dessa tre studier med Myozyme (med en uppföljning under minst 3 år i två studier och en median på 23 månader i den tredje studien) tydde på stabilisering eller förbättring av den motoriska funktionen och stabilisering av lungfunktionen.
• Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
• svullnad och förtjockning av huden vid infusionsstället vid läckage av produkten utanför blodkärlen
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Alla 5 patienter som fick invasiv ventilation vid baslinjen hade fortsatt behov av ventilation under hela studien (4 patienter överlevde efter vecka 104 och en patient dog).
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Inom varje frekvenskategori presenteras biverkningarna efter minskande allvarlighetsgrad.
• Low blood pressure
• lågt blodtryck
Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
(≥1/10), vanliga (≥1/100 till <1/10) mindre vanliga (≥1/1 000 till <1/100), sällsynta (≥1/10 000 till
Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening.
Några av dessa biverkningar var allvarliga eller livshotande.
The dose you receive is based on your body weight.
Du får en dos som är baserad på din kroppsvikt.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Eftersom det inte finns några tillgängliga data om effekter på nyfödda som exponerats för alglukosidas alfa via bröstmjölk, rekommenderas att man slutar amma då Myozyme används.
Nephrotic syndrome Proteinuria
Nefrotiskt syndrom Proteinuri
This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Detta enzym hjälper till att kontrollera glykogennivåer (en typ av kolhydrat) i kroppen.
There is no experience with overdose of Myozyme.
Det finns ingen erfarenhet av överdosering med Myozyme.
In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
I ovan beskrivna studie i Nederländerna med 69 patienter med sen debut, uppvisade Myozyme en förbättring av muskelstyrkan.
• Abnormal breathing sounds, including a whistling sound
• onormala andningsljud, inklusive ett visslande ljud
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Totala data tyder på att tidig diagnos och behandling i ett tidigt stadium av sjukdomen kan vara avgörande för att nå de bästa resultaten hos dessa patienter med sjukdomsdebut i spädbarnsåldern.
Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
Administreringssätt Myozyme skall administreras som en intravenös infusion.
The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Den rekommenderade dosen för barn och ungdomar är samma som för vuxna.
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Glykogenet förser kroppen med energi, men om du lider av Pompes sjukdom kan glykogennivåerna bli för höga.
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Alla patienter kunde gå själva och alla utom en klarade sig utan någon form av ventilatorstöd (1 patient behövde icke-invasiv ventilation under natten).
• Cold extremities (e.g. hands, feet)
• kyla i extremiteter (t.ex. händer, fötter)
• Fever or increased body temperature
• feber eller förhöjd kroppstemperatur
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
I den obehandlade historiska kohorten levde 5 av 47 patienter (10,6 %) för vilka data var tillgängliga vid åldern 30 månader (2,5 år).
There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Erfarenheter saknas av användning av Myozyme bland gravida kvinnor.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Därför bör man använda ett lågproteinbindande inlinefilter på 0,2 mikrometer för administrering.
• Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm)
• plötslig sammandragning av bronkerna vilket begränsar den mängd luft som passerar in i och ut ur lungorna (bronkspasm)
Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Ytterligare effektivitetsdata visade att av 16 patienter som var utan invasivt ventilatorstöd vid baslinjen förblev 7 så efter 104 veckors behandling.
The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
Riskerna och fördelarna med att återuppta administrering av alglukosidas alfa efter en immunmedierad reaktion ska övervägas.
Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
På grund av blod-hjärnbarriären och enzymets storlek är det osannolikt att alglukosidas alfa tas upp i centrala nervsystemet.
• Temporary suspension or sudden cessation of breathing
• tillfälligt andningsuppehåll eller plötsligt andningsstillestånd
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Det är värt att notera att en högre andel patienter med bättre motoriska resultat visar stabilitet eller förbättring i tillväxtparametrar (vikt), medan de allra flesta patienter, oavsett motoriska resultat eller egenskaper vid baslinjen, visar tillbakagång av kardiomyopati enligt uppmätta förändringar i LVM Z-score.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Infusionsreaktioner kan inträffa när som helst under infusion av Myozyme eller i allmänhet upp till 2 timmar efter, och är mer sannolika vid höga infusionshastigheter.
Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Anm: Resultaten är från en Cox proportional hazards regressionsanalys som inkluderar behandling som ett tidsvarierande kovariat samt även ålder vid diagnos och ålder vid symtomstart.
Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Varje förpackning innehåller 1, 10 eller 25 injektionsflaskor.
It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Man antar att Myozyme kommer att återställa lysosomal GAA-aktivitet som resulterar i stabilisering eller återställning av funktionen i hjärt- och skelettmuskler (inklusive respiratoriska muskler).
Intravenous use after reconstitution and dilution
Intravenös användning efter rekonstituering och spädning.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Patienterna varierade i ålder från 6 månader till 3,5 år när behandlingen påbörjades.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake.
Tillsätt vatten för injektionsvätskor långsamt och droppvis längs flaskans sida och inte direkt på den frystorkade kakan.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Alglukosidas alfa kan eventuellt utsöndras i bröstmjölk.
Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
På grund av den lilla patientpopulationen klassificeras en biverkning som rapporterats hos 2 patienter som vanlig.
In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
I kliniska studier användes doser på upp till 40 mg/kg kroppsvikt.
Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Hjärtstopp Bradykardi Takykardi Cyanos
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
Detta skall sedan spädas ytterligare enligt följande: Dra långsamt upp den rekonstituerade lösningen från varje flaska tills den volym som behövs för patientens dos erhållits.
If you forget to use Myozyme
Om du har glömt att använda Myozyme
• Pain or local reaction at the site of the drip
• smärta eller lokala reaktioner på infusionsstället
Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Läkaren skall överväga risker och fördelar med att återinsätta Myozyme.
The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Det primära endpoint för den pivotala prövningen var andelen patienter som levde.
No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Inga signifikanta biverkningsfynd när det gällde embryofetal utveckling observerades i en embryofetal studie på möss och kaniner, och inga signifikanta biverkningsfynd observerades i en studie på fertilitet och tidig embryonal utveckling hos möss.
Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgium Name and address of the manufacturers responsible for batch release Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgien Namn och adress till tillverkare som ansvarar för frisläppande av tillverkningssats Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irland
• Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
• nefrotiskt syndrom: svullnad i benen, allmän svullnad och proteinförlust i urinen
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Eftersom alglukosidas alfa är ett rekombinant humant protein är det en osannolik kandidat för cytokrom P450-medierade läkemedelsinteraktioner.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Det var ingen skillnad i den farmakokinetiska profilen för alglukosidas alfa hos dessa unga, sent debuterade patienter jämfört med patienter med infantil debut.
Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs.
Eftersom du har Pompes sjukdom finns det en risk att du får en allvarlig infektion i andningsvägarna eller lungorna.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
De fördelar med avseende på lungfunktion som observerades hos patienterna innefattade en kliniskt viktig förbättring i FVK på 35 % hos en patient, och en signifikant minskning av nödvändigt antal timmar ventilatorstöd hos två patienter.
A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
I en retrospektiv genomgång av journaler vid Duke Center identifierades 21 CRIM-negativa IOPDpatienter varav 19 patienter var ERT-naiva vid tidpunkten för ITI-initiering.
Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Prekliniska data visade inga signifikanta skadliga effekter (se avsnitt 5.3).
Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme.
Man måste ta stor hänsyn till patientens kliniska status före administrering av Myozyme.
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Den karakteriseras vanligen av närvaro av tillräckligt stor mängd resterande GAA-aktivitet för att förhindra utveckling av kardiomyopati, men en viss påverkan på hjärtat har rapporterats hos upp till cirka 4 % av patienterna med den sent debuterande formen av Pompes sjukdom.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Det verkar inte finnas någon korrelation mellan uppkomsten av infusionsrelateradereaktioner och förloppet för IgG-antikroppsbildning.
However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Muskelfunktionen förbättrades däremot endast hos de patienter som inte var rullstolsbundna och hos dem som hade mindre uttalad muskelsvaghet.
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Vänd försiktigt upp och ned på eller massera infusionspåsen för att blanda den utspädda lösningen.
It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
Därför rekommenderas regelbunden urinanalys hos patienter med höga IgG-antikroppstitrar.
Using these medicines to suppress the immune system may further increase this risk.
Genom att använda läkemedel som hämmar immunförsvaret kan risken öka ytterligare.
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Livshotande biverkningar, inklusive mycket allvarliga allmänna allergiska reaktioner och anafylaktisk chock, har rapporterats hos vissa patienter.
People with Pompe disease have low levels of an enzyme called alpha-glucosidase.
Personer med Pompes sjukdom har låga nivåer av ett enzym som kallas alfa-glukosidas.
The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Syftet med detta Pompe-register är att öka förståelsen av Pompes sjukdom och att följa patienter och deras svar på enzymersättningsterapi över tid, med det ultimata målet att förbättra det kliniska resultatet för dessa patienter.
If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful.
Om du har upplevt livshotande allergiska (överkänslighets-) reaktioner mot alglukosidas alfa eller något annat innehållsämne i detta läkemedel (anges i avsnitt 6) och om återadministrering av läkemedlet inte lyckades.
However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Det fanns dock inte något klart samband mellan hämning av upptag och de co-primära effektmåtten (se avsnitt 4.4).
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Allmänna medicinska rutiner för akutbehandling av anafylaktiska reaktioner måste iakttas.
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Efter minst 52 veckor hade 16 av dessa 18 patienter rekryterats till en förlängningsstudie för att få fortsatt behandling med samma dos i totalt upp till tre år (150 veckor).
Myozyme contains sodium
Myozyme innehåller natrium
Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Något fler patienter i Myozyme-gruppen än i placebogruppen drabbades av IAR (28 % mot 23 %).
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Överlevnaden vid 12, 24 och 26 månaders ålder var 26 %, 9 % respektive 7 % enligt Kaplan-Meieranalysen.
Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Patienterna uppvisade en kombination av tecken och symtom, främst av respiratorisk, kardiovaskulär, ödematös och/eller kutan natur (se avsnitt 4.4).
3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
3 Biverkningar som rapporterats oftare i placebogruppen än i Myozyme-gruppen hos patienter med sen sjukdomsdebut.
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
Orsaken till ett dåligt kliniskt utfall och utvecklingen av höga och kvarstående IgGantikroppstitrar anses vara multifaktoriell.
Infusions should be administered incrementally.
Infusionerna skall ökas gradvis.
• Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
• svullet ansikte, svullet svalg eller kraftig, kombinerad svullnad av ansikte, svalg eller tunga på grund av en allvarlig allergisk reaktion
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Andra namn på Pompes sjukdom är GSD-II (glycogen storage disease type II), surt maltasbrist (AMD) och glykogenos typ II.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
I en retrospektiv naturlig sjukdomshistoria hos patienter med infantil form av Pompes sjukdom (n=168) var medianåldern vid symtomstart 2,0 månader och medianåldern vid död 9,0 månader.
Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Yngre patienter som diagnostiserats och behandlats tidigt och som fick ITI samtidigt med ERT-initiering hade en trend mot bättre överlevnad än patienter som behandlades med liknande behandling vid en senare ålder.
The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Det co-primära effektmåttet var det avstånd (i meter) som patienten gick på 6 minuter (6-minuters gångtest, 6MWT) och procentuell predikterad FVC (forcerad vitalkapacitet) i sittande ställning.
IARs are described in section 4.8.
Infusionsrelaterade reaktioner beskrivs i avsnitt 4.8.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Efter 52 veckors behandling levde alla 18 patienter som behandlades med Myozyme och 15 av dessa 18 patienter levde utan invasivt ventilatorstöd medan 1 av 42 patienter i den obehandlade historiska kohorten levde vid 18 månader.
Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Analyser av effektivitet visade inte några betydelsefulla skillnader mellan de två dosgrupperna beträffande överlevnad, överlevnad utan invasiv ventilator, överlevnad utan annan typ av ventilator, minskning i LVM, bättre tillväxtparametrar och uppnådda motoriska milstolpar.
-The active substance is alglucosidase alfa.
- Den aktiva substansen är alglukosidas alfa.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Patienterna i den obehandlade historiska kohorten var födda 1995 eller senare.
Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Patienter med Pompes sjukdom löper en ökad risk att drabbas av luftvägsinfektioner på grund av sjukdomens progressiva inverkan på andningsmuskulaturen.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Patienterna i den obehandlade historiska kohorten var födda 1993 eller senare.
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Beräkna det antal flaskor som skall rekonstitueras baserat på den individuella patientens dosregim (mg/kg) och ta ut erforderligt antal flaskor ur kylskåpet så att de når rumstemperatur (ungefär 30 minuter).
After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Efter det första året (64 upp till 130 veckor) med behandling minskade LVM ytterligare hos 8 patienter.
AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
AUC∞ och Cmax var likartade vid besöken vecka 0, 12 och 52, vilket indikerar att farmakokinetiken hos alglukosidas alfa inte var tidsberoende (tabell 5).
Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Myozyme är indicerat hos vuxna och pediatriska patienter i alla åldrar.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Med hänsyn till risken för allvarliga infusionsrelaterade reaktioner skall lämplig medicinsk stödbehandling, däribland hjärt-lungräddningsutrustning, finnas lätt tillgänglig när man ger Myozyme.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
Myozymes säkerhet och effekt hos patienter med nedsatt njur- eller leverfunktion har inte fastställts och ingen dosregim kan för närvarande rekommenderas för dessa patienter.
*Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
*Humant alglukosidas alfa framställs av kinesiska hamstrars äggstocksceller genom rekombinant DNA-teknik.