natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4 
Motorični mejniki po SZO Delež bolnikov, ki so po 15 mesecih dosegli kakšen nov motoričen mejnik4
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis. 
Mogoče bo za pomoč pri intratekalnem dajanju zdravila Spinraza prišel v poštev ultrazvok (ali druge tehnike slikanja), posebno pri mlajših bolnikih in pri bolnikih s skoliozo.
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies. 
Povprečni rezultat CHOP INTEND je bil med bolniki s po 2 kopijama gena za SMN2 ob zadnji oceni 61,0 (46-64), med bolniki s po 3 kopijami gena za SMN2 pa je bil 62,6 (58-64).
Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary. 
Neodprte viale zdravila Spinraza lahko vzamete iz hladilnika in jih spet vrnete nazaj v hladilnik, če je to potrebno.
If you or your child miss a dose of Spinraza, speak with your doctor so that Spinraza can be given as soon as possible. 
Če izpustite ali če vaš otrok izpusti odmerek zdravila Spinraza, se posvetujte z zdravnikom, tako da boste prejeli ali bo vaš otrok prejel zdravilo Spinraza čimprej.
Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11. 
Od 12 bolnikov (50 %), ki v študiji CS3B niso dosegli odzivnosti, opredeljene s trajno ventilacijo, je bilo v študiji CS11 živih 7 bolnikov (58 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Motor function Motor milestones3 
Motorični mejniki3
-1.0 (95% CI: -2.5, 0.5) 
-1,0 (95-% IZ: -2,5, 0,5)
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days. 
Bolnike so randomizirali v razmerju 2:1, bodisi na zdravilo Spinraza (po odobrenem režimu odmerjanja) bodisi na kontrolo s placebom, zdravljenje pa je trajalo od 6 do 442 dni.
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050. 
Povprečna razdalja 6MWT je bila 278,5 metra (SD 206,46) po 253 dneh in 333,6 metra (SD 176,47) po 1050 dneh.
3.9 (95% CI: 3.0, 4.9) p=0.0000001 
3,9 (95-% IZ: 3,0, 4,9) p=0,0000001
There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine). 
Možne so tudi težave zaradi dajanja zdravila na ta način pri zelo mladih bolnikih in pri tistih s skoliozo
Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis. 
Med bolniki, ki v izhodišču študije CS11 niso prejemali trajne ventilacije, je bila v času vmesne analize večina živa in ni prejemala trajne ventilacije.
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse. 
• Če opazite pri sebi ali svojem otroku kateri koli neželeni učinek, se posvetujte z zdravnikom ali medicinsko sestro.
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2). 
CS7 je randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana študija 2. faze, ki je bila opravljena pri simptomatičnih bolnikih, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA z nastopom pri dojenčku (≤ 6 mesecev) ali simptomatične SMA s poznejšim začetkom (> 6 mesecev) s po 2 ali 3 kopijami gena za SMN2 (1. del), ki ji sledi dolgoročna odprta podaljšana faza študije (2. del).
Time to onset was reported in 11 of these 20, and ranged from directly following the injection to 1 week after the injection. 
O času nastopa neželenega učinka v razponu od neposredno po injiciranju do 1 tedna po injiciranju so poročali pri 11 od zgoraj omenjenih 20 primerov.
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001). 
V končni analizi je v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, statistično značilno večji delež bolnikov, ki so dosegli odzivnost, opredeljeno z motoričnimi mejniki (a motor milestone responder) (51 % delež), kot pa v kontrolni skupini bolnikov na placebu (0 % delež) (p<0,0001).
At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA. 
Čeprav je na 700. dan 7 od 11 bolnikov (64 %) (vsak s po 2 kopijama gena za SMN2) in 0 od 5 bolnikov (0%) (vsak s po 3 kopijami gena za SMN2) izpolnjevalo s protokolom opredeljena merila klinično izražene SMA, so ti bolniki pridobivali telesno maso in dosegali mejnike SZO ki niso bili skladni s SMA tipa I. Primerjavo doseganja motoričnih mejnikov med bolniki s simptomatično SMA z nastopom pri dojenčku in predsimptomatično SMA kaže slika 3.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus. 
Nekaterim od teh bolnikov je bilo treba za zdravljenje hidrocefalusa vstaviti pripravo, ki se imenuje ventrikulo-peritonealni spoj.
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows: 
Upoštevajoč poročilo Odbora za oceno tveganja na področju farmakovigilance (PRAC) o oceni rednih posodobljenih poročil o varnosti zdravila (PSUR) za nusinersen je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) sprejel naslednje znanstvene zaključke:
Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response. 
Od 8 bolnikov, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA s poznejšim začetkom, je 4 od 5 bolnikov (80 %; 95-% IZ: 38, 96) v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, in 2 od 3 bolnikov (67 %; 95-% IZ: 21, 94) v kontrolni skupini bolnikov na placebu izpolnilo merila za doseganje tako opredeljene odzivnosti.
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002)) 
1Študijo CS4 so prekinili po pozitivni statistični analizi primarnega končnega opazovanega dogodka pri vmesni analizi (statistično značilno izboljšanje od izhodiščnega rezultata HFMSE so ugotovili pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Spinraza, v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo (zdravilo Spinraza proti kontroli s placebom: 4,0 proti -1,9;
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days. 
Bolnike so randomizirali v razmerju 2:1, bodisi na zdravilo Spinraza (ti so prejemali po 3 začetne odmerke in vzdrževalne odmerke vsakih 6 mesecev) bodisi na kontrolo s placebom, zdravljenje pa je trajalo 324 do 482 dni.
4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data. 
4Ocenjeno z naborom v 15. mesecu za oceno učinkovitosti (Month 15 Efficacy Set) (zdravilo Spinraza n=66; kontrola s placebom n=34); kjer podatki manjkajo, analize temeljijo na metodi imputacije podatkov.
Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age). 
Študija CS3B (ENDEAR) je bila randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana študija 3. faze, opravljena pri 121 simptomatičnih dojenčkih, starih ≤ 7 mesecev, ki so jim postavili diagnozo SMA (nastop simptomov pred 6 meseci starosti).
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit. 
Od 20 vključenih preiskovancev je bilo ob zadnjem obisku živih 11 preiskovancev (55 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Proportion achieving a 4-point worsening 
Delež, ki se mu je bolezen poslabšala za 4 točke
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism. 
Študije in vitro so pokazale, da nusinersen ni induktor ali inhibitor presnove preko presnovne poti CYP450.
Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11. 
Mediana starosti bolnikov, ki so zdravljenje z zdravilom Spinraza prvič začeli v študiji CS11 (n = 24; kontrolni bolniki na placebu v študiji CS3B), je bila 17,8 meseca (razpon 10-23 mesecev), v izhodišču študije CS11 pa so imeli povprečni rezultat CHOP INTEND 17,25 (razpon 2,0-46,0).
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING OUTER CARTON 
PODATKI NA ZUNANJI OVOJNINI ZUNANJA KARTONSKA ŠKATLA
Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001 
Delež, ki je dosegel izboljšanje za 4 točke p<0,0001
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA. 
da se bo bolnikom v tej študiji razvil SMA tipa II ali III.
Intrathecal use 
intratekalna uporaba
Displacement of these factors leads to retention of exon 7 in the SMN2 mRNA and hence when SMN2 mRNA is produced, it can be translated into the functional full length SMN protein. 
v mRNA SMN2, zato se izdelana mRNA SMN2 lahko prevede v funkcionalno beljakovino SMN s polno dolžino.
Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration. 
Pri pripravi raztopine zdravila Spinraza za intratekalno uporabo morate uporabljati aseptično tehniko.
At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2). 
Pri končni analizi so ugotovili statistično značilno izboljšanje rezultata HFMSE od izhodišča do 15. meseca v skupini z zdravilom Spinraza v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo (preglednica 3, slika 2).
The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration. 
Vialo zdravila Spinraza morate pred uporabo pregledati za delce.
In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050. 
Pri bolnikih s SMA tipa II so opravili test modula zgornjih udov s povprečnim izboljšanjem 1,9 (SD 2,68, n=11) po 253 dneh in 3,5 (SD 3,32, n=9) po 1050 dneh.
In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050. 
Pri teh bolnikih so ugotovili povprečno izboljšanje za 28,6 metra (SD 47,22, n=12) po 253 dneh in 86,5 metra (SD 40,58, n=8) po
In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation. 
Poleg tega za nobenega bolnika v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza ali v kontrolni skupini bolnikov na placebu, ni bila potrebna trajna ventilacija.
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary. 
Pred uporabo lahko neodprte viale zdravila Spinraza vzamete iz hladilnika in jih spet daste nazaj v hladilnik, če je to potrebno.
Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture. 
Zdravilo Spinraza se uporablja intratekalno z lumbalno punkcijo.
Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11. 
Nadaljnje izboljšanje povprečnega celotnega motoričnega mejnika (HINE - poglavje 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) in rezultatov CHOP INTEND (4,68; SD 3,993; n = 22) so v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 304. dne študije.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections. 
Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, klorovodikova kislina, voda za injekcije.
These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A). 
Te rezultate podpira odprta študija 2. faze pri simptomatičnih bolnikih, ki so jim postavili diagnozo
Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter 
Preglednica 2: Primarni in sekundarni končni opazovani dogodki v končni analizištudija CS3B
required respiratory intervention >6 hours/day continuously for ≥7 days, all of whom initiated ventilatory support during an acute reversible illness 
Pri štirih bolnikih (s po 2 kopijama gena za SMN2) je bila potrebna respiratorna intervencija za > 6 ur/dan neprekinjeno ≥ 7 zaporednih dni, pri vseh pa je bila med akutno reverzibilno boleznijo potrebna ventilatorna podpora.
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11) 
(PAES): Da bo imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ocenil dolgoročno učinkovitost in varnost nusinersena pri simptomatičnih bolnikih s spinalno mišično atrofijo, mora izvesti odprto podaljšano študijo 3. faze (SHINE, CS11) in predložiti rezultate.
Proportion with improvement in total motor milestone score Proportion with worsening in total motor milestone score p<0.0001 
Delež z izboljšanjem celotnega rezultata motoričnih mejnikov Delež s poslabšanjem celotnega rezultata motoričnih mejnikov
It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza. 
Priporočljivo je, da se pred injiciranjem zdravila Spinraza odstrani volumen cerebrospinalne tekočine (cerebral spinal fluid - CSF), ki je enak volumnu zdravila Spinraza, ki se ga injicira.
The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days. 
Povprečni celotni rezultat je bil 49,8 (SD 12,46) po 253 dneh in 52,6 (SD 12,78) po 1050 dneh.
No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies. 
V kliničnih študijah niso poročali o primerih prevelikega odmerjanja, povezanega z neželenimi učinki.
26.3% (95% CI: 12.4,40.2) 
26,3 % (95-% IZ: 12,4,
Improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (1.2; SD 1.8; n=12) and CHOP INTEND (3.58; SD 7.051, n=12) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11. 
Izboljšanje povprečnega celotnega motoričnega mejnika (HINE - poglavje 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) in rezultatov CHOP INTEND (3,58; SD 7,051; n = 12) so v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 304. dne študije.
5.9% (95% CI: 0.7, 
5,9 % (95-% IZ: 0,7,
The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed. 
Povprečni celotni rezultat je bil 26,4 (SD 11,91) po 253 dneh in 31,3 (SD 13,02) po 1050 dneh zdravljenja, brez platoja.
The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone). 
zmanjšanje 2 ali več pomembnejših percentilov rastne krivulje telesne mase, vstavitev perkutane gastrostome in/ali nesposobnost doseči pričakovane, starosti primerne mejnike SZO (sedenje brez opore, stanje s pomočjo, plazenje po dlaneh in kolenih, hoja s pomočjo, samostojno stanje in samostojna hoja).
Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis. 
Od 45 bolnikov, ki v študiji CS3B niso dosegli odzivnosti, opredeljene s trajno ventilacijo, je bilo v času vmesne analize študije CS11 živih 38 bolnikov (84 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA. 
Smatrali so, da se bo pri bolnikih v tej študiji najverjetneje razvila SMA tipa I ali II.
Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11. 
Pri teh bolnikih so stabilizacijo ali izboljšanje povprečnega rezultata HFMSE (1,4; SD 4,02) in rezultata RULM (2,1; SD 2,56) v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do
Proportion at Day 394 
delež na 183. dan delež na 302. dan delež na 394. dan
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201)) 
(PAES): Da bo imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ocenil dolgoročno učinkovitost in varnost nusinersena pri predsimptomatičnih bolnikih s spinalno mišično atrofijo, mora izvesti odprto študijo 2. faze (NURTURE (SM201)) in predložiti rezultate.
Each ml contains 2.4 mg of nusinersen. 
En ml vsebuje 2,4 mg nusinersena.
- The other ingredients are sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, 
- Druge sestavine zdravila so natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, klorovodikova kislina, voda za injekcije.
Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11. 
Pri bolnikih, pri katerih je bilo zdravljenje z zdravilom Spinraza uvedeno v študiji CS4 (n = 39), so stabilizacijo ali dodatna izboljšanja povprečnega rezultata HFMSE (0,2; SD 3,06) in rezultata RULM (0,7; SD 2,69) v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 265. dne.
- Each ml contains 2.4 mg of nusinersen. 
- En ml vsebuje 2,4 mg nusinersena.
0.5 (95% CI: -0.6, 1.6) 
0,5 (95-% IZ: -0,6, 1,6)
HFMSE score 
Icepharma hf
Symptomatic patients 
Bolniki s
4Assessed at the later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit 5According to Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick, OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking, AND improvement in more categories of motor milestones than worsening, defined as a responder for this primary analysis. 
5V skladu s preiskavo Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE), 2. poglavje: bolnik, ki je pokazal zvečanje za ≥2 točki (ali maksimalni rezultat) pri sposobnosti brcanja, ALI zvečanje za ≥1 točko pri motoričnih mejnikih obvladovanja glave, zvijanja, sedenja, plazenja, stanja ali hoje IN izboljšanje pri več kategorijah motoričnih mejnikov kot poslabšanje, je bil za to primarno analizo opredeljen kot bolnik, ki se odziva na zdravljenje.
Thrombocytopenia and coagulation abnormalities 
Trombocitopenija in abnormalnosti koagulacije krvi
- Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen. 
- Ena 5 ml viala vsebuje natrijev nusinersenat, ki ustreza 12 mg nusinersena.
It is recommended that the volume of CSF, equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza. 
Priporočljivo je, da pred injiciranjem zdravila Spinraza odstranite volumen CSF, ki je enak volumnu zdravila Spinraza, ki ga boste injicirali.
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1. 
Preobčutljivost na učinkovino ali katero koli pomožno snov, navedeno v poglavju 6.1. 4.4 Posebna opozorila in previdnostni ukrepi Postopek lumbalne punkcije
The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050. 
13,8 (SD 3,09) po 253 dneh in 15,7 (SD 1,92) po 1050 dneh.
Spinraza 12 mg solution for injection 
Spinraza 12 mg raztopina za injiciranje
Musculoskeletal and connective tissue disorders 
Bolezni mišično-skeletnega sistema in vezivnega tkiva bolečina v hrbtu*
Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients 
Preglednica 3: Primarni in sekundarni končni opazovani dogodki pri končni analizištudija CS41
In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation. 
V naboru za oceno učinkovitosti je 18 bolnikov (25 %) v skupini z zdravilom Spinraza in
Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) . 
Od 13 bolnikov, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA z nastopom pri dojenčku, je 7 od 9 bolnikov (78 %; 95-% IZ: 45, 94) v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, in 0 od 4 bolnikov (0 %; 95-% IZ: 0, 60) v kontrolni skupini bolnikov na placebu izpolnilo merila za doseganje odzivnosti, opredeljene z motoričnimi mejniki (v skladu s HINE,
How Spinraza is given 
Kako se daje zdravilo Spinraza
Pharmacotherapeutic group: Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system, ATC code: M09AX07 
oznaka ATC: M09AX07 Mehanizem delovanja
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml). 
NAVEDBA ENE ALI VEČ UČINKOVIN Ena 5 ml viala vsebuje natrijev nusinersenat, ki ustreza 12 mg nusinersena (2,4 mg/ml).
Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES) 
183., 302. ali 394. dan) - študija Endear/CS3B (nabor za oceno učinkovitosti - Efficacy Set, ES)
Reporting of side effects If you or your child get any side effects, talk to your doctor or nurse. 
Če pri sebi ali svojem otroku opazite katerega koli izmed neželenih učinkov, se posvetujte zdravnikom ali medicinsko sestro.
56.8% (95% CI:45.6, 68.1) P=0.00065 
56,8 % (95-% IZ: 45,6, 68,1)
Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6 
Razmerje ogroženosti (95-% IZ) Vrednost p6
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking). 
Primarni končni opazovani dogodek je bil delež bolnikov, ki so se izboljšali v eni ali več kategorijah motoričnih mejnikov (v skladu s poglavjem 2 HINE: zvečanje za ≥ 2 točki (ali maksimalni rezultat)
Hepatic impairment 
Bolezni živčevja glavobol*
Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen 
Spinraza 12 mg raztopina za injiciranje nusinersen