natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
Izobraževalno gradivo je namenjeno spodbujanju zdravstvenih strokovnjakov, da bolnike vključijo v prihodnji register bolezni in kliničnih izidov za bolnike s pomanjkanjem lizozomalne kisle lipaze (LAL), da bi omogočili spremljanje učinkovitosti in varnosti zdravila Kanuma (Register o pomanjkljivosti LAL), s posebnim poudarkom na preobčutljivostnih reakcijah, vključno z anafilaksijo, in na razvoju protiteles proti zdravilu (ADA), ki vplivajo na odziv na zdravilo.
Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
Kopičenje maščob v črevesni steni povzroči malabsorpcijo in zaostanek v rasti.
LAL deficiency registry
Register o pomanjkanju LAL
There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women.
Podatkov o uporabi sebelipaze alfa pri nosečnicah ni.
KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Zdravljenje z zdravilom KANUMA mora nadzirati zdravstveni delavec z izkušnjami pri zdravljenju bolnikov s pomanjkanjem LAL, drugimi presnovnimi boleznimi ali kroničnimi boleznimi jeter.
In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
V jetrih povzroči to kopičenje hepatomegalijo, povečano vsebnost jetrnih maščob, zvišano raven transaminaz, ki kaže na kronično poškodbo jeter, in napredovanje do fibroze, ciroze in zapletov bolezni jeter v končnem stadiju.
For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
Za bolnike, ki imajo znake in simptome bolezni kot dojenčki, je priporočeni začetni odmerek 1 mg/kg enkrat na teden.
At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
V času začetne pozitivnosti na ADA so 3 bolniki prejemali odmerek 1 mg/kg enkrat na teden, 1 bolnik pa je prejemal odmerek 3 mg/kg enkrat na teden.
Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
V skladu z znanim mehanizmom delovanja so po uvedbi zdravljenja opazili asimptomatsko povečanje cirkulirajočega holesterola in trigliceridov.
Marketing Authorisation Holder Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret France
Imetnik dovoljenja za promet z zdravilom Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret Francija
KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Zdravilo KANUMA nima vpliva ali ima zanemarljiv vpliv na sposobnost vožnje in upravljanja s stroji.
Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Način uporabe Zdravilo KANUMA je samo za intravensko uporabo.
KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Zdravilo KANUMA je v odmerkih do 1 mg/kg enkrat na teden izboljšalo ravni alaninaminotransferaze (ALT) in aspartat-aminotransferaze (AST) in pridobivanje telesne mase v prvih nekaj tednih zdravljenja.
During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa.
V analizi sospremenljivk populacijskega farmakokinetičnega modela za sebelipazo alfa je bilo ugotovljeno, da starost, telesna masa in spol nimajo značilnega vpliva na očistek in Vc sebelipaze alfa.
Due to the proteinaceous nature of the product, slight flocculation (e.g., thin translucent fibres) may be present in the vialed solution and is acceptable for use.
Ker je to beljakovinska raztopina, je lahko v raztopini viale prisotna flokulacija (npr. tanka prosojna vlakna), ta pa je kljub temu uporabna.
Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
Sebelipaza alfa je podobna encimu lizosomska kisla lipaza (LAL), ki se pojavlja naravno in ki jo uporablja telo pri razgradnji maščob.
LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
Pomanjkanje LAL je genska motnja, ki povzroča poškodbe jeter, visoko raven holesterola v krvi in druge zaplete zaradi kopičenja določenih vrst maščob (holesterolnih estrov in trigliceridov).
If severe reactions occur, the sebelipase alfa infusion should be immediately stopped and appropriate medical treatment should be initiated.
Če se pojavijo hude reakcije, takoj prenehajte z infundiranjem sebelipaze alfa in uvedite ustrezno zdravljenje.
A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
Dovoljeno je bilo nadaljnje večanje odmerka na 5 mg/kg enkrat na teden.
LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Pomanjkanje LAL je avtosomna recesivna motnja lizosomskega skladiščenja, za katero je značilna genska okvara, ki povzroči močno zmanjšanje ali izgubo aktivnosti encima lizosomska kisla lipaza (LAL).
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
LAL-CL03 je bila multicentrična, odprta študija z enim krakom za zdravilo KANUMA pri 9 bolnikih s pomanjkanjem LAL in zaostajanjem v rasti ali drugimi znaki hitrega napredovanja bolezni pred 6. mesecem starosti.
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
Pri bolnikih se je ADA razvila v prvih 3 mesecih izpostavljenosti.
Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period.
Bolniki na placebu so imeli v dvojno slepem obdobju stalno zvišane ravni serumske transaminaze in nenormalne ravni maščob v serumu.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
VSEBINA, IZRAŽENA Z MASO, PROSTORNINO ALI ŠTEVILOM ENOT 20 mg/10 ml
Very common side effects reported in infants (1 to 6 months old) are: eyelid swelling agitation high blood pressure decreased muscle tone difficulty breathing wheezing paleness stuffy or swollen nose sneezing cough heartburn (reflux diseases)
Zelo pogosti neželeni učinki, o katerih so poročali pri dojenčkih (starih od 1 do 6 mesecev), so: otekle veke vznemirjenost visok krvni tlak zmanjšan mišični tonus težave z dihanjem sopenje bledica zamašen ali otekel nos kihanje kašelj zgaga (refluksna bolezen)
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Druge sestavine zdravila so trinatrijev citrat dihidrat (glejte poglavje 2 pod "Zdravilo KANUMA vsebuje natrij"), citronska kislina monohidrat, humani serumski albumin in voda za injekcije.
Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Štirim (4) bolnikom od 65 je bil v odprtem obdobju odmerek povečan na 3 mg/kg vsak drugi teden glede na klinični odziv.
If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C.
Če zdravila ne uporabite takoj, lahko razredčeno zdravilo hranite do 24 ur pri 2 °C do 8 °C ali do 12 ur pod 25 °C.
This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
To zdravilo vsebuje 33 mg natrija na vialo in se daje v natrijevem kloridu 9 mg/ml (0,9%) raztopini za infundiranje (glejte poglavje 6.6).
Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Bolniki so prva 2 tedna dobivali sebelipazo alfa v odmerku 0,35 mg/kg enkrat na teden, nato pa 1 mg/kg enkrat na teden.
Transient hyperlipidaemia
Prehodna hiperlipidemija
In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
V kliničnih študijah je 21 od 106 (20%) bolnikov, zdravljenih z zdravilom KANUMA, vključno z 9 od 14 (64%) dojenčkov in 12 od 92 (13%) otrok in odraslih, doživelo znake in simptome, ki so bili skladni ali povezani s preobčutljivostno reakcijo.
The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Priporočeni začetni odmerek pri dojenčkih (< 6 mesecev starosti) s hitro napredujočim pomanjkanjem LAL je 1 mg/kg dan v obliki intravenske infuzije enkrat na teden.
For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
Za navodila glede preventivnih ukrepov in spremljanja preobčutljivostnih reakcij glejte poglavje 4.4.
Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Na podlagi kliničnega odziva so odmerek zvečali na 3 mg/kg enkrat na teden že 1 mesec po začetku zdravljenja in nato do 20 mesecev po začetku zdravljenja na 1 mg/kg.
Because it is a recombinant human protein, sebelipase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated or other drug-drug interactions.
Ker je sebelipaza alfa rekombinantna humana beljakovina, ni verjetno, da bi bila kandidat za medsebojno delovanje z drugimi zdravili, pri katerih posreduje citokrom P450.
Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
Pri bolnikih, zdravljenih s sebelipazo alfa, so poročali o preobčutljivostnih reakcijah, vključno z anafilakso; glejte poglavje 4.8.
Body temperature increased, oxygen saturation decreased, blood pressure increased, heart rate increased, respiratory rate increased a
Preiskave zelo pogosti zvišana telesna temperatura, zmanjšana zasičenost s kisikom, povečan krvni tlak, pospešen srčni utrip, povečana frekvenca dihanja a
Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow).
Pred razredčitvijo je treba raztopino v vialah pregledati s prostim očesom; raztopina mora biti bistra do nekoliko motna, brezbarvna do nekoliko obarvana.
It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Uporablja se pri zdravljenju bolnikov vseh starosti s pomanjkanjem lizosomalne kisle lipaze (pomanjkanje LAL).
Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Na podlagi teh podatkov se zdi, da je farmakokinetika sebelipaze alfa nelinearna in da je povečanje v izpostavljenosti večje kot bi bilo sorazmerno z odmerkom, ki so ga opazili pri odmerku 1 in 3 mg/kg.
No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
Neželenih izsledkov v študijah embrio-fetalnega razvoja pri podganah in kuncih pri odmerkih, ki so bili do vsaj 10-krat večji od priporočenega odmerka pri odraslih/otrocih ter študijah plodnosti in periter postnatalnega razvoja pri podganah pri odmerkih, do 10-krat večjih kot je priporočeni odmerek pri odraslih/otrocih, niso opazili.
Each vial of KANUMA is intended for single use only.
Vsaka viala zdravila KANUMA je samo za enkratno uporabo.
Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Dislipidemija je pogosta pri zvišanih ravneh LDL in trigliceridov in nizki ravni HDL, kar je povezano s povečano vsebnostjo jetrnih maščob in zvišano ravnijo transaminaz.
You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion.
Zdravnik bo vas oziroma vašega otroka spremljal dodatno uro po infuziji.
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
anafilaktična reakcija okužba sečil oteklost vek začasno povečane ravni holesterola ali trigliceridov (maščob) v krvi hiter srčni utrip tesnobnost nespečnost omotica nizek krvni tlak pordelost obraza zasoplost oteklost žrela driska bolečine v trebuhu napenjanje v trebuhu siljenje na bruhanje koprivnica izpuščaj srbenje rdeča otekla koža increased povečana menstrualna krvavitev tresenje nelagodje v prsnem košu oteklina utrujenost otrdlina okoli mesta infundiranja zvišana telesna temperatura
From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
Od izhodišča do 48. tedna sta se vrednosti ALT in AST povprečno zmanjšali za -34,0 e./l oz. -44,5 e./l.
Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
Vaš zdravnik ali medicinska sestra bo zdravilo KANUMA vam oziroma vašemu otroku dal kot infuzijo v veno.
Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
Pomanjkanje lizosomske kisle lipaze (LAL)
Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Preglednica 5: Priporočena količina za infundiranje (odmerek 1 mg/kg)* Razpon telesne mase (kg)
You can help by reporting any side effects you or your child may get.
Tudi sami lahko k temu prispevate tako, da poročate o katerem koli neželenem učinku zdravila, ki bi se utegnil pojaviti pri vašem otroku.
Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
Ena 10 ml viala vsebuje 33 mg natrija.
Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Petinšestdeset od 66 bolnikov je bilo vključenih v odprto obdobje (do 130 tednov) z odmerkom zdravila KANUMA 1 mg/kg enkrat vsak drugi teden.
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
Če je reakcija na infuzijo resna, lahko zdravnik z infundiranjem zdravila KANUMA preneha in vam oziroma vašemu otroku začne dajati ustrezna zdravila.
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
Titri ADA so se pri 3 od 4 bolnikov z nadaljevanjem zdravljenja zmanjšali do nezaznavnih ravni.
Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02
O njih so poročali kot del neželenega učinka pri enem samem bolniku, ki je v študiji LAL-CL02 dobival zdravilo KANUMA
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Ocenjeno pri bolnikih z opravljeno preiskavo z MEGE-MRI (n=32 za zdravilo KANUMA; n=25 za placebo).
Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Vpliv na sposobnost upravljanja vozil in strojev Zdravilo KANUMA ima zanemarljiv vpliv na sposobnost vožnje in upravljanja s stroji.
The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
Priporočeni odmerek je 1 mg na kg telesne mase vsak drugi teden v obliki kapalne infuzije v veno.
The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week.
Podatki v preglednici 2 opisujejo neželene učinke, o katerih so poročali pri otrocih in odraslih, ki so v kliničnih študijah prejemali sebelipazo alfa v odmerku 1 mg/kg enkrat vsak drugi teden.
Very common Agitation b, irritability b
Psihiatrične motnje zelo pogosti vznemirjenje b, razdražljivost b
LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Nadomeščanje aktivnosti encima LAL vodi v zmanjšanje vsebnosti jetrnih maščob in transaminaz ter omogoča presnovo holesterolnih estrov in trigliceridov v lizosome, kar povzroči zmanjšanje lipoproteinov majhne gostote (LDL-lowdensity lipoprotein) holesterola in lipoproteinov visoke gostote (HDL-high-density lipoprotein) holesterola, trigliceridov in zvišanje ravni HDL holesterola.
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Ti poročani znaki in simptomi, ki so se pojavili pri dveh ali več bolnikih, so vključevali bolečino v trebuhu, agitacijo, mrzlico, drisko, ekcem, preobčutljivost, razdražljivost, laringealni edem, navzeo, edem, bledico, pruritus, pireksijo/zvišano telesno temperaturo, izpuščaj, tahikardijo, urtikarijo in bruhanje.
In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Pri bolnikih, ki so zdravilo KANUMA prejemali v dvojno slepem obdobju, so se zmanjšane ravni ALT ohranile prvih 20 tednov zdravljenja (slika 1), nadaljnja izboljšanja pa so opazili pri parametrih maščob, vključno z ravnmi LDL-holesterola in HDLholesterola.
Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Preglednica 1: Priporočena količina za infundiranje (odmerek 1 mg/kg)* Razpon telesne mase (kg)
A statistically significant improvement in multiple endpoints was observed in the sebelipase alfatreated group as compared to the placebo group at the completion of the 20-week double-blind period of the study, as shown in Table 3.
V skupini, zdravljeni s sebelipazo alfa, so v primerjavi s skupino s placebom ob koncu 20-tedenskega dvojno slepega obdobja študije opazili statistično značilno izboljšanje več opazovanih dogodkov, kot prikazuje preglednica 3.
In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
V študiji LAL-CL03 so se pri 4 od 7 dojenčkov, ki jih je bilo mogoče oceniti (57%), med zdravljenjem z zdravilom KANUMA razvila ADA.
, abdominal pain b,e abdominal distension, nausea b e
, bolečine v trebuhu b,e abdominalna distenzija, navzeab e
• Summary of Product Characteristics
• povzetek glavnih značilnosti zdravila,
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
Če je reakcija na infuzijo resna, lahko zdravnik z infundiranjem zdravila KANUMA v veno preneha in začne dajati ustrezna zdravila.
KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Zdravilo KANUMA je treba razredčiti z natrijevim kloridom 9 mg/ml (0,9%) raztopino za infundiranje z aseptično tehniko.
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
V skladu z opažanji pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom KANUMA v dvojno slepem obdobju, je uvedba zdravljenja z zdravilom KANUMA v odprtem obdobju povzročila hitro izboljšanje ravni ALT in parametrov maščob, vključno z ravnmi LDLholesterola in HDL-holesterola.
dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability
spahovanje driska koprivnica izpuščaj bruhanje srbenje rdeča otekla koža rdeča otekla koža zvišana telesna temperatura oteklost mrzlica hitro dihanje premalo kisika v krvi hiter srčni utrip razdražljivost
Improvement in growth occurs as a result of substrate reduction in the intestine.
Posledica zmanjšanja substrata v črevesju je izboljšanje rasti.
If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
Če se vi sami oziroma se vaš otrok zdravi z zdravilom KANUMA, lahko vi oziroma vaš otrok doživita neželene učinke med dajanjem zdravila ali v urah, ki sledijo infuziji (glejte poglavje 4).
The solution should be mixed gently, and not be shaken.
Raztopino je treba nežno premešati, ni pa je dovoljeno stresati.
Very common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA
Zelo pogosti = o njih so poročali pri ≥ 1 bolniku, ki je dobival zdravilo KANUMA
KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
Zdravilo KANUMA je indicirano za dolgotrajno nadomestno encimsko zdravljenje pri bolnikih vseh starosti s pomanjkanjem lizosomske kisle lipaze (LAL-lysosomal acid lipase).
Each vial of 10 ml contains 20 mg sebelipase alfa.
Ena viala z 10 ml vsebuje 20 mg sebelipaze alfa.
Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Preobčutljivostne reakcije, vključno z anafilakso
If interrupted, the infusion may be resumed at a slower rate with increases as tolerated.
Po prekinitvi je možno infundiranje nadaljevati počasneje, z večanjem hitrosti glede na to, kako bolnik prenaša zdravilo.
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Na podlagi nerazdelčne analize podatkov za odrasle (LAL-CL01/LAL-CL-04) je kazalo, da je farmakokinetika sebelipaze alfa nelinearna in da je povečanje, ki so ga opazili med odmerki 1 in 3 mg/kg večje kot z odmerkom sorazmerno povečanje v izpostavljenosti.
MedDRA preferred term
Priporočeni izraz po MedDRA
The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
Podatki v preglednici 1 opisujejo neželene učinke, o katerih so poročali pri dojenčkih, ki so v kliničnih študijah prejemali zdravilo KANUMA v odmerkih do 3 mg/kg na teden.
The active substance is sebelipase alfa.
Zdravilna učinkovina je sebelipaza alfa.
Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Sebelipaza alfa je rekombinantna humana lizosomska kisla lipaza (rhLAL-recombinant human lysosomal acid lipase).
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa*.
KAKOVOSTNA IN KOLIČINSKA SESTAVA En ml raztopine vsebuje 2 mg sebelipaze alfa (sebelipasum alfa)*.
In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia.
V vranici povzroči pomanjkanje LAL splenomegalijo, anemijo in trombocitopenijo.