natgillin/translations-raw huggingface dataset:
At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
V času vmesne analize je bilo živih vseh 25 bolnikov (s po 2 kopijama gena za SMN2, n = 15; s po 3 kopijami gena za SMN2, n = 10), ki niso prejemali trajne ventilacije.
In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
Pri bolnikih, ki so bili v študiji CS3B randomizirani na zdravilo Spinraza, vključno z bolniki z izkušnjami iz študije CS11, je bila mediana časa do smrti ali trajne ventilacije 73 tednov.
What Spinraza is and what it is used for
Kaj je zdravilo Spinraza in za kaj ga uporabljamo
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Za druga zdravila, ki pripadajo isti skupini zdravil kot zdravilo Spinraza, so dokazali, da vplivajo na ledvice.
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Bolnikom z močno hipotonijo in odpovedjo dihanja ob rojstvu, pri katerih zdravila Spinraza niso proučevali, zdravilo mogoče ne bo klinično pomembno koristilo zaradi hudega pomanjkanja beljakovine preživetja motoričnega nevrona (survival motor neuron - SMN).
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy.
Iz previdnostnih razlogov se je uporabi zdravila Spinraza med nosečnostjo bolje izogibati.
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Preden vam bodo dali zdravilo Spinraza, se lahko vaš zdravnik odloči, da bo naredil preiskavo urina, s katero bo preveril, če vaše ledvice ali ledvice vašega otroka normalno delujejo.
Biogen France SAS Tél: +33 (0)1 41 37 95 95
Tél: +33 (0)1 41 37 95 95
Spinraza must not be diluted.
Zdravila Spinraza ne smete redčiti.
Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12.
V študijo CS11 so bili vključeni bolniki z zgodnjim nastopom bolezni in bolniki, pri katerih se je bolezen razvila pozneje, vključno s tistimi, ki so zaključili sodelovanje v študijah CS3B, CS4 in CS12.
If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
Če je odložen ali izpuščen vzdrževalni odmerek, je treba dati zdravilo Spinraza čimprej in nato nadaljevati z odmerjanjem na 4 mesece.
The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Populacijska farmakokinetična analiza kaže, da rasa verjetno ne vpliva na farmakokinetiko nusinersena.
What Spinraza looks like and contents of the pack
Izgled zdravila Spinraza in vsebina pakiranja
It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding.
Uporabi zdravila Spinraza se je med nosečnostjo in dojenjem bolje izogibati.
Spinraza contains a small amount of sodium
Zdravilo Spinraza vsebuje majhno količino natrija
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
Interakcije In vitro študije so pokazale, da nusinersen ni induktor ali inhibitor oksidativne presnove, posredovane s CYP450, in zato ne bi smel vplivati na druga zdravila, ki sodelujejo v teh presnovnih poteh.
Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Zdravljenje z zdravilom Spinraza sme začeti le zdravnik, ki ima izkušnje z zdravljenjem spinalne mišične atrofije (SMA).
The usual dose of Spinraza is 12 mg.
Kako se daje zdravilo Spinraza Običajni odmerek zdravila Spinraza je 12 mg.
Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
zdravljenih z zdravilom Spinraza, in pri kontrolnih bolnikih na placebu večinoma podobne, s to izjemo, da so imeli bolniki, zdravljeni z zdravilom Spinraza, v izhodišču večji delež paradoksnega dihanja (89 % proti 66 %), pljučnice ali respiratornih simptomov (35 % proti 22 %), težav s požiranjem ali hranjenjem (51 % proti 29 %) in potrebe po podpori dihanja (26 % proti 15 %).
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Če viala ostane neodprta in raztopine ne uporabite, jo dajte nazaj v hladilnik.
If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Izpuščeni ali odloženi odmerki Če je odložen ali izpuščen začetni odmerek, je treba dati zdravilo Spinraza čimprej, s tem, da naj bo presledek med odmerki vsaj 14 dni, in nato nadaljevati odmerjanje s predpisano pogostnostjo.
Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
Zdravilo Spinraza se uporablja za zdravljenje genetske bolezni, ki se imenuje spinalna mišična atrofija (SMA).
Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone.
Med bolniki, katerih starost ni v razponu pričakovane starosti za doseganje mejnikov po SZO (95. percentil), je 17 od 22 bolnikov (77 %) osvojilo mejnik samostojne hoje.
What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Kaj morate vedeti, preden bodo vam ali vašemu otroku dali zdravilo Spinraza 3.
Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
Od tistih z ugotovljenimi vrednostmi v 15. mesecu se je celotni rezultat HFMSE izboljšal večjemu deležu bolnikov (73 % proti 41 %) in poslabšal manjšemu deležu bolniku, zdravljenih z zdravilom Spinraza (23% proti 44%) v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo.
2 Assessed using the Intent to Treat population (Spinraza n=84; Sham-control n=42); data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method
2Ocenjeno z uporabo populacije z namenom zdravljenja (zdravilo Spinraza n=84; kontrola s placebom n=42); podatki za bolnike brez pregleda v 15. mesecu so bili pripisani z metodo večkratne imputacije.
3Least squares mean
3Povprečje najmanjših kvadratov.
• On the first day of treatment, day 0
Zdravilo Spinraza se daje: • na prvi dan zdravljenja, dan 0;
Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
Motorični mejniki po SZO Delež bolnikov, ki so po 15 mesecih dosegli kakšen nov motoričen mejnik4
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
Mogoče bo za pomoč pri intratekalnem dajanju zdravila Spinraza prišel v poštev ultrazvok (ali druge tehnike slikanja), posebno pri mlajših bolnikih in pri bolnikih s skoliozo.
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Povprečni rezultat CHOP INTEND je bil med bolniki s po 2 kopijama gena za SMN2 ob zadnji oceni 61,0 (46-64), med bolniki s po 3 kopijami gena za SMN2 pa je bil 62,6 (58-64).
Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Neodprte viale zdravila Spinraza lahko vzamete iz hladilnika in jih spet vrnete nazaj v hladilnik, če je to potrebno.
If you or your child miss a dose of Spinraza, speak with your doctor so that Spinraza can be given as soon as possible.
Če izpustite ali če vaš otrok izpusti odmerek zdravila Spinraza, se posvetujte z zdravnikom, tako da boste prejeli ali bo vaš otrok prejel zdravilo Spinraza čimprej.
Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Od 12 bolnikov (50 %), ki v študiji CS3B niso dosegli odzivnosti, opredeljene s trajno ventilacijo, je bilo v študiji CS11 živih 7 bolnikov (58 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Motor function Motor milestones3
Motorični mejniki3
-1.0 (95% CI: -2.5, 0.5)
-1,0 (95-% IZ: -2,5, 0,5)
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Bolnike so randomizirali v razmerju 2:1, bodisi na zdravilo Spinraza (po odobrenem režimu odmerjanja) bodisi na kontrolo s placebom, zdravljenje pa je trajalo od 6 do 442 dni.
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Povprečna razdalja 6MWT je bila 278,5 metra (SD 206,46) po 253 dneh in 333,6 metra (SD 176,47) po 1050 dneh.
3.9 (95% CI: 3.0, 4.9) p=0.0000001
3,9 (95-% IZ: 3,0, 4,9) p=0,0000001
There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine).
Možne so tudi težave zaradi dajanja zdravila na ta način pri zelo mladih bolnikih in pri tistih s skoliozo
Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Med bolniki, ki v izhodišču študije CS11 niso prejemali trajne ventilacije, je bila v času vmesne analize večina živa in ni prejemala trajne ventilacije.
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
• Če opazite pri sebi ali svojem otroku kateri koli neželeni učinek, se posvetujte z zdravnikom ali medicinsko sestro.
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
CS7 je randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana študija 2. faze, ki je bila opravljena pri simptomatičnih bolnikih, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA z nastopom pri dojenčku (≤ 6 mesecev) ali simptomatične SMA s poznejšim začetkom (> 6 mesecev) s po 2 ali 3 kopijami gena za SMN2 (1. del), ki ji sledi dolgoročna odprta podaljšana faza študije (2. del).
Time to onset was reported in 11 of these 20, and ranged from directly following the injection to 1 week after the injection.
O času nastopa neželenega učinka v razponu od neposredno po injiciranju do 1 tedna po injiciranju so poročali pri 11 od zgoraj omenjenih 20 primerov.
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
V končni analizi je v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, statistično značilno večji delež bolnikov, ki so dosegli odzivnost, opredeljeno z motoričnimi mejniki (a motor milestone responder) (51 % delež), kot pa v kontrolni skupini bolnikov na placebu (0 % delež) (p<0,0001).
At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
Čeprav je na 700. dan 7 od 11 bolnikov (64 %) (vsak s po 2 kopijama gena za SMN2) in 0 od 5 bolnikov (0%) (vsak s po 3 kopijami gena za SMN2) izpolnjevalo s protokolom opredeljena merila klinično izražene SMA, so ti bolniki pridobivali telesno maso in dosegali mejnike SZO ki niso bili skladni s SMA tipa I. Primerjavo doseganja motoričnih mejnikov med bolniki s simptomatično SMA z nastopom pri dojenčku in predsimptomatično SMA kaže slika 3.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Nekaterim od teh bolnikov je bilo treba za zdravljenje hidrocefalusa vstaviti pripravo, ki se imenuje ventrikulo-peritonealni spoj.
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows:
Upoštevajoč poročilo Odbora za oceno tveganja na področju farmakovigilance (PRAC) o oceni rednih posodobljenih poročil o varnosti zdravila (PSUR) za nusinersen je Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) sprejel naslednje znanstvene zaključke:
Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Od 8 bolnikov, ki so jim postavili diagnozo simptomatične SMA s poznejšim začetkom, je 4 od 5 bolnikov (80 %; 95-% IZ: 38, 96) v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza, in 2 od 3 bolnikov (67 %; 95-% IZ: 21, 94) v kontrolni skupini bolnikov na placebu izpolnilo merila za doseganje tako opredeljene odzivnosti.
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
1Študijo CS4 so prekinili po pozitivni statistični analizi primarnega končnega opazovanega dogodka pri vmesni analizi (statistično značilno izboljšanje od izhodiščnega rezultata HFMSE so ugotovili pri bolnikih, zdravljenih z zdravilom Spinraza, v primerjavi z bolniki, ki so prejemali placebo (zdravilo Spinraza proti kontroli s placebom: 4,0 proti -1,9;
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Bolnike so randomizirali v razmerju 2:1, bodisi na zdravilo Spinraza (ti so prejemali po 3 začetne odmerke in vzdrževalne odmerke vsakih 6 mesecev) bodisi na kontrolo s placebom, zdravljenje pa je trajalo 324 do 482 dni.
4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
4Ocenjeno z naborom v 15. mesecu za oceno učinkovitosti (Month 15 Efficacy Set) (zdravilo Spinraza n=66; kontrola s placebom n=34); kjer podatki manjkajo, analize temeljijo na metodi imputacije podatkov.
Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Študija CS3B (ENDEAR) je bila randomizirana, dvojno slepa, s placebom kontrolirana študija 3. faze, opravljena pri 121 simptomatičnih dojenčkih, starih ≤ 7 mesecev, ki so jim postavili diagnozo SMA (nastop simptomov pred 6 meseci starosti).
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit.
Od 20 vključenih preiskovancev je bilo ob zadnjem obisku živih 11 preiskovancev (55 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Proportion achieving a 4-point worsening
Delež, ki se mu je bolezen poslabšala za 4 točke
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
Študije in vitro so pokazale, da nusinersen ni induktor ali inhibitor presnove preko presnovne poti CYP450.
Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Mediana starosti bolnikov, ki so zdravljenje z zdravilom Spinraza prvič začeli v študiji CS11 (n = 24; kontrolni bolniki na placebu v študiji CS3B), je bila 17,8 meseca (razpon 10-23 mesecev), v izhodišču študije CS11 pa so imeli povprečni rezultat CHOP INTEND 17,25 (razpon 2,0-46,0).
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING OUTER CARTON
PODATKI NA ZUNANJI OVOJNINI ZUNANJA KARTONSKA ŠKATLA
Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Delež, ki je dosegel izboljšanje za 4 točke p<0,0001
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
da se bo bolnikom v tej študiji razvil SMA tipa II ali III.
Intrathecal use
intratekalna uporaba
Displacement of these factors leads to retention of exon 7 in the SMN2 mRNA and hence when SMN2 mRNA is produced, it can be translated into the functional full length SMN protein.
v mRNA SMN2, zato se izdelana mRNA SMN2 lahko prevede v funkcionalno beljakovino SMN s polno dolžino.
Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
Pri pripravi raztopine zdravila Spinraza za intratekalno uporabo morate uporabljati aseptično tehniko.
At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Pri končni analizi so ugotovili statistično značilno izboljšanje rezultata HFMSE od izhodišča do 15. meseca v skupini z zdravilom Spinraza v primerjavi s skupino, ki je prejemala placebo (preglednica 3, slika 2).
The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Vialo zdravila Spinraza morate pred uporabo pregledati za delce.
In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
Pri bolnikih s SMA tipa II so opravili test modula zgornjih udov s povprečnim izboljšanjem 1,9 (SD 2,68, n=11) po 253 dneh in 3,5 (SD 3,32, n=9) po 1050 dneh.
In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
Pri teh bolnikih so ugotovili povprečno izboljšanje za 28,6 metra (SD 47,22, n=12) po 253 dneh in 86,5 metra (SD 40,58, n=8) po
In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Poleg tega za nobenega bolnika v skupini bolnikov, zdravljenih z zdravilom Spinraza ali v kontrolni skupini bolnikov na placebu, ni bila potrebna trajna ventilacija.
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Pred uporabo lahko neodprte viale zdravila Spinraza vzamete iz hladilnika in jih spet daste nazaj v hladilnik, če je to potrebno.
Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
Zdravilo Spinraza se uporablja intratekalno z lumbalno punkcijo.
Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Nadaljnje izboljšanje povprečnega celotnega motoričnega mejnika (HINE - poglavje 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) in rezultatov CHOP INTEND (4,68; SD 3,993; n = 22) so v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 304. dne študije.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Natrijev dihidrogenfosfat dihidrat, natrijev hidrogenfosfat, natrijev klorid, kalijev klorid, kalcijev klorid dihidrat, magnezijev klorid heksahidrat, natrijev hidroksid, klorovodikova kislina, voda za injekcije.
These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
Te rezultate podpira odprta študija 2. faze pri simptomatičnih bolnikih, ki so jim postavili diagnozo
Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter
Preglednica 2: Primarni in sekundarni končni opazovani dogodki v končni analizištudija CS3B
required respiratory intervention >6 hours/day continuously for ≥7 days, all of whom initiated ventilatory support during an acute reversible illness
Pri štirih bolnikih (s po 2 kopijama gena za SMN2) je bila potrebna respiratorna intervencija za > 6 ur/dan neprekinjeno ≥ 7 zaporednih dni, pri vseh pa je bila med akutno reverzibilno boleznijo potrebna ventilatorna podpora.
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
(PAES): Da bo imetnik dovoljenja za promet z zdravilom ocenil dolgoročno učinkovitost in varnost nusinersena pri simptomatičnih bolnikih s spinalno mišično atrofijo, mora izvesti odprto podaljšano študijo 3. faze (SHINE, CS11) in predložiti rezultate.
Proportion with improvement in total motor milestone score Proportion with worsening in total motor milestone score p<0.0001
Delež z izboljšanjem celotnega rezultata motoričnih mejnikov Delež s poslabšanjem celotnega rezultata motoričnih mejnikov
It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Priporočljivo je, da se pred injiciranjem zdravila Spinraza odstrani volumen cerebrospinalne tekočine (cerebral spinal fluid - CSF), ki je enak volumnu zdravila Spinraza, ki se ga injicira.
The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Povprečni celotni rezultat je bil 49,8 (SD 12,46) po 253 dneh in 52,6 (SD 12,78) po 1050 dneh.
No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
V kliničnih študijah niso poročali o primerih prevelikega odmerjanja, povezanega z neželenimi učinki.
26.3% (95% CI: 12.4,40.2)
26,3 % (95-% IZ: 12,4,
Improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (1.2; SD 1.8; n=12) and CHOP INTEND (3.58; SD 7.051, n=12) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Izboljšanje povprečnega celotnega motoričnega mejnika (HINE - poglavje 2) (1,2; SD 1,8; n = 12) in rezultatov CHOP INTEND (3,58; SD 7,051; n = 12) so v študiji CS11 ugotavljali od izhodišča do 304. dne študije.
5.9% (95% CI: 0.7,
5,9 % (95-% IZ: 0,7,
The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Povprečni celotni rezultat je bil 26,4 (SD 11,91) po 253 dneh in 31,3 (SD 13,02) po 1050 dneh zdravljenja, brez platoja.
The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
zmanjšanje 2 ali več pomembnejših percentilov rastne krivulje telesne mase, vstavitev perkutane gastrostome in/ali nesposobnost doseči pričakovane, starosti primerne mejnike SZO (sedenje brez opore, stanje s pomočjo, plazenje po dlaneh in kolenih, hoja s pomočjo, samostojno stanje in samostojna hoja).
Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Od 45 bolnikov, ki v študiji CS3B niso dosegli odzivnosti, opredeljene s trajno ventilacijo, je bilo v času vmesne analize študije CS11 živih 38 bolnikov (84 %), ki niso prejemali trajne ventilacije.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
Smatrali so, da se bo pri bolnikih v tej študiji najverjetneje razvila SMA tipa I ali II.