natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Over time, accumulation of toxic precursors leads to the death of retinal pigment epithelial cells, and subsequently to progressive photoreceptor cell death.
V priebehu času hromadenie toxických prekuzorov vedie k smrti buniek retinálneho pigmentového epitelu a následne k smrti progresívnej fotoreceptorovej bunky.
These steps are critical in the biological conversion of a photon of light into an electrical signal within the retina.
Tieto kroky sú kľúčové pri biologickej konverzii fotónu svetla na elektrický signál v sietnici.
The monocular MLMT change score significantly improved in the treatment group and was similar to the binocular MLMT results (see Table 4).
Skóre zmeny monokulárnej MLMT sa v liečenej skupine významne zlepšilo a bolo podobné výsledkom binokulárnej MLMT (pozri tabuľku č. 4).
Instructions for preparation, accidental exposure and disposal of Luxturna
Pokyny na prípravu, opatrenia pri náhodnej expozícii a likvidáciu Luxturny
Any exposed wounds should be covered before handling.
Akékoľvek otvorené rany sa majú pred manipuláciou s liekom prikryť.
Subretinal use.
Subretinálne použitie.
Repeat the same procedure to prepare a backup syringe.
Ten istý postup zopakujte pri príprave rezervnej injekčnej striekačky.
Improvement in full-field light sensitivity was maintained for up to 3 years after exposure to voretigene neparvovec.
Zlepšenie celého zorného poľa na citlivosť na svetlo sa udržalo až 3 roky po expozícii voretigén neparvoveku.
You will need to stay for post-operative observation for a few hours after each procedure to monitor your recovery and watch for any side effects from the surgery or the anaesthesia.
Niekoľko hodín po každom zákroku budete musieť ostať v nemocnici kvôli pooperačnému pozorovaniu, aby sa mohlo sledovať vaše zotavovanie a pozorovať všetky prípadné nežiaduce účinky súvisiace s operáciou alebo anestéziou.
No clinical data on the effect of the medicinal product on fertility are available.
Nie sú k dispozícii žiadne klinické údaje o účinku tohto lieku na fertilitu.
To reduce the potential for immunogenicity patients should receive systemic corticosteroids before and after the subretinal injection of voretigene neparvovec to each eye (see section 4.2).
Na zníženie možnej imunogenity sa majú pacientom podať systémové kortikosteroidy pred a po subretinálnej injekcii voretigén neparvoveku do každého oka (pozri časť 4.2).
The long-term safety and efficacy of Luxturna were assessed in a Phase 1 safety and dose escalation study (101), in which 12 subjects received unilateral subretinal injections of voretigene neparvovec; a follow-on study (102) in which voretigene neparvovec was administered to the contralateral eye in 11 of the 12 subjects who participated in the dose escalation study; a one-year, open-label Phase 3 controlled study (301) in which 31 subjects were randomised at two sites; and the continuation of the Phase 3 study, in which the 9 control subjects crossed over and received the intervention.
Dlhodobá bezpečnosť a účinnosť Luxturny sa hodnotili v štúdii fázy 1 skúmajúcej bezpečnosť a zvyšovanie dávky (101), v ktorej boli 12 pacientom unilaterálne podané subretinálne injekcie voretigén neparvoveku; v kontrolnej štúdii (102), v ktorej bol voretigén neparvovek podaný do kontralaterálneho oka u 11 z 12 pacientov, ktorí sa zúčastnili štúdie so zvyšovaním dávky; v jednoročnej, otvorenej kontrolovanej štúdii fázy 3 (301), v ktorej bolo v dvoch centrách výskumu randomizovaných 31 pacientov a v pokračovaní štúdie fázy 3, v ktorej 9 kontrolných pacientov prešlo na inú liečbu a podstúpilo zákrok.
Nonclinical biodistribution
Neklinická biodistribúcia
This is because Luxturna is a gene therapy product.
Je to preto, lebo Luxturna je liekom na génovú terapiu.
What Luxturna is and what it is used for What you need to know before you are given Luxturna How Luxturna is given to you Possible side effects
Čo je Luxturna a na čo sa používa Čo potrebujete vedieť predtým, ako vám podajú Luxturnu Ako sa podáva Luxturna
Prior to initiation of the immunomodulatory regimen and prior to administration of Luxturna, the patient must be checked for symptoms of active infectious disease of any nature, and in case of such infection the start of treatment must be postponed until after the patient has recovered.
Pred začiatkom imunomodulačnej liečby a pred podaním Luxturny musí byť pacient skontrolovaný, či nemá príznaky aktívneho infekčného ochorenia akejkoľvek povahy a v prípade takejto infekcie sa začiatok liečby musí odložiť dovtedy, kým pacient nevyzdravie.
Voretigene neparvovec is expected to be taken up by cells through heparin sulphate proteoglycan receptors and be degraded by endogenous proteins and DNA catabolic pathways.
Predpokladá sa, že voretigén neparvovek bude vstrebaný bunkami prostredníctvom receptorov proteoglykánu heparínsulfátu a že sa bude odbúravať pomocou endogénnych proteínov a katabolických dráh DNA.
Significant differences in binocular MLMT performance were observed for the voretigene neparvovec treatment group at day 30 and were maintained over the remaining follow-up visits throughout the three-year period, compared to no change in the control group.
Významné rozdiely vo výsledku binokulárnej MLMT boli v skupine liečenej voretigén neparvovekom zaznamenané v 30. dni a udržali sa počas zostávajúcich kontrolných návštev v priebehu trojročného obdobia, v porovnaní so žiadnou zmenou v kontrolnej skupine.
o Patient card will be available in alternative formats including large print and as an audio file.
o Karta pacienta bude dostupná aj v alternatívnych formátoch, vrátane formátu s veľkým písmom a audio záznamom.
You will not be given Luxturna if you are allergic to voretigene neparvovec or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) if you have an eye infection if you have eye inflammation
Neužívajte Luxturnu: ak ste alergický na voretigén neparvovek alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6) ak máte očnú infekciu ak máte zápal oka
The dotted line connects the mean MLMT score change over visits for the control group, including five visits during the first year without receiving voretigene neparvovec.
Vybodkovaná čiara spája priemernú zmenu MLMT skóre v priebehu návštev u kontrolnej skupiny vrátane piatich návštev v priebehu prvého roka bez podávania voretigén neparvoveku.
Three secondary endpoints were also tested: full-field light sensitivity threshold (FST) testing using white light; the change in MLMT score for the first assigned eye; and visual acuity (VA) testing.
Skúmali sa aj tri sekundárne koncové ukazovatele: testovanie prahu citlivosti na plné svetlo (FST) s použitím bieleho svetla, zmena v skóre MLMT pri prvom určenom oku a vyšetrenie zrakovej ostrosti (VA).
• You should avoid air travel or other travel to high elevations until advised by your doctor.
Vyhýbajte sa cestovaniu lietadlom alebo iným druhom dopravy vo veľkých výškach dovtedy, kým vám to váš lekár neodporučí.
All three of these events were a transient appearance of asymptomatic subretinal precipitates inferior to the retinal injection site, 1-6 days after injection and resolved without sequelae.
Všetky tieto tri prípady boli iba prechodný výskyt asymptomatického subretinálneho precipitátu pod miestom retinálnej injekcie 1-6 dní po podaní injekcie a vymizli bez následkov.
• Summary of Product Characteristics (SmPC);
Súhrn charakteristických vlastností lieku (SPC);
Until the bubble is fully absorbed, air travel or other travel to high elevations may make the bubble expand and lead to eye damage, including vision loss.
Dovtedy, kým sa bublina úplne neabsorbuje, môže letecká doprava alebo iný druh dopravy vo veľkých výškach spôsobiť zväčšenie bubliny a viesť k poškodeniu oka, vrátane straty zraku.
Patients treated with Luxturna should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation.
Pacienti liečení Luxturnou nesmú darovať krv, orgány, tkanivá ani bunky na transplantáciu.
Following dilution under aseptic conditions, the solution must be used immediately; if not used immediately, the storage time at room temperature (below 25 °C) should be no longer than 4 hours.
Po zriedení pri aseptických podmienkach sa roztok musí ihneď použiť; ak sa nepoužije okamžite, uchovávanie pri izbovej teplote (neprevyšujúcej 25 °C) nemá byť dlhšie ako 4 hodiny.
The vector shedding and biodistribution were evaluated in tears from both eyes, serum and whole blood of subjects in the Phase 3 clinical study.
Vylučovanie a biodistribúcia vektora boli hodnotené v slzách oboch očí, v sére a v celej krvi pacientov v klinickej štúdii fázy 3.
Difference (95% CI) Intervention-Control p-value using binocular vision using assigned first eye only using assigned second eye only
Rozdiel (95 % CI) intervenčná skupinakontrolná skupina p-hodnota použitie binokulárneho videnia použitie iba prvého určeného oka použitie iba druhého určeného oka
• A patient card o Highlights the importance of follow-up visits and reporting side effects to the patient's physician.
Karta pacienta o Zdôrazňuje dôležitosť kontrolných návštev a hlásenia vedľajších účinkov ošetrujúcemu lekárovi.
Figure 2 Change in MLMT score using binocular vision versus time before / after exposure to voretigene neparvovec
Obrázok č. 2 Zmena v skóre MLMT pri používaní binokulárneho videnia oproti času pred/po expozícii voretigén neparvoveku
Voretigene neparvovec is derived from naturally occurring AAV using recombinant DNA techniques.
Voretigén neparvovek sa získava z prirodzene sa vyskytujúceho AAV pomocou technológie rekombinantnej DNA.
For single administration by subretinal injection into one (1) eye.
Na jednorazové podanie subretinálnou injekciou do jedného (1) oka.
Do not drive or use heavy machines until your vision has recovered.
Neveďte vozidlá ani neobsluhujte ťažké stroje dovtedy, kým sa váš zrak nezlepší.
It should not be administered in the immediate vicinity of the fovea to maintain foveal integrity (see section 4.4).
Nemá sa podávať v bezprostrednej blízkosti fovey, aby fovea ostala neporušená (pozri časť 4.4).
Patients should not drive or use heavy machines until visual function has recovered sufficiently, as advised by their ophthalmologist.
Pacienti nesmú viesť vozidlá ani obsluhovať ťažké stroje dovtedy, kým sa ich vizuálna funkcia dostatočne nezlepší, ako to odporúča ich oftalmológ.
It is unknown whether voretigene neparvovec is excreted in human milk.
Nie je známe, či sa voretigén neparvovek vylučuje do ľudského mlieka.
There is no information on the effect of Luxturna on male or female fertility.
Nie sú dostupné žiadne informácie o účinku Luxturny na plodnosť mužov a žien.
System organ class / Frequency
Trieda orgánových systémov /
Luxturna is injected directly into the eye. Liver and kidney function, cytochrome P450 polymorphisms and ageing are not expected to influence the clinical efficacy or safety of the product.
Nepredpokladá sa, že funkcie pečene a obličiek, polymorfizmus cytochrómu P450 a starnutie majú vplyv na klinickú účinnosť alebo bezpečnosť lieku.
Proper aseptic techniques should always be used for the preparation and administration of Luxturna.
Na prípravu a podávanie Luxturny sa majú vždy použiť vhodné aseptické postupy.
Following thaw from their frozen state, both the concentrate and the solvent are clear, colourless liquids with a pH of 7.3.
Po rozmrazení zo zmrazeného stavu sú koncentrát aj rozpúšťadlo číre, bezfarebné kvapaliny s pH 7,3.
Precaution to be taken before manipulating or administering the medicinal product This medicinal product contains genetically modified organisms.
Opatrenia pred zaobchádzaním alebo podaním lieku Tento liek obsahuje geneticky modifikované organizmy.
Training and instructions for safe handling and disposal of affected materials for 14 days following product administration should also be provided along with information regarding exclusion from donation of blood, organs, tissues, and cells for transplantation after LUXTURNA administration.
Školenie a pokyny ohľadom bezpečnej manipulácie a likvidácie odpadového materiálu 14 dní po podaní lieku majú byť poskytnuté spolu s informáciou ohľadne toho, že pacienti nemôžu darovať krv, orgány, tkanivá ani bunky na transplantáciu po podaní Luxturny.
• You may have temporary visual disturbances, such as light sensitivity, and blurred vision.
Môžete mať dočasné poruchy zraku, ako napríklad citlivosť na svetlo a zahmlené videnie.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from voretigene neparvovec therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Rozhodnutie, či ukončiť dojčenie alebo ukončiť/prerušiť liečbu voretigén neparvovekom sa má urobiť po zvážení prínosu dojčenia pre dieťa a prínosu liečby pre ženu.
Initiation of the immunomodulatory regimen for the second eye should follow the same schedule and supersede completion of the immunomodulatory regimen of the first eye.
Začiatok imunomodulačnej liečby druhého oka má postupovať podľa rovnakého harmonogramu a má nastúpiť po ukončení imunomodulačnej liečby prvého oka.
Based on non-clinical studies and clinical data from trials of AAV2 vectors, and considering the subretinal route of administration of Luxturna, inadvertent germ-line transmission with AAV vectors is highly unlikely.
Na základe neklinických štúdií a klinických údajov z klinických skúšaní AAV2 vektorov a vzhľadom na subretinálnu cestu podávania Luxturny je neúmyselný prenos v zárodočnej línii prostredníctvom AAV vektorov vysoko nepravdepodobný.
One subject discontinued from the study prior to treatment.
Účasť jedného pacienta v štúdii bola ukončená ešte pred začiatkom liečby.
In an earlier toxicology study, a similar AAV2 vector administered subretinally in dogs at a dose of 10 times the recommended dose resulted in focal retinal toxicity and inflammatory cell infiltrates histologically in regions exposed to the vector.
V predchádzajúcej toxikologickej štúdii mal podobný AAV2 vektor podávaný subretinálne psom v dávke 10-krát vyššej ako odporúčaná dávka za následok fokálnu retinálnu toxicitu a infiltráty zápalových buniek histologicky v oblastiach vystavených pôsobeniu vektora.
vector genomes (vg).
vektorových genómov (vg).
Table 1 Pre- and post-operative immunomodulatory regimen for each eye
Pred- a pooperačná imunomodulačná schéma liečby pre každé oko
Table 4 Changes in MLMT score: year 1, compared to baseline (ITT population: n=21 intervention, n=10 control)
Tabuľka č. 4 Zmeny v skóre MLMT: po jednom roku, v porovnaní so začiatkom liečby (populácia ITT: n=21 intervenčná skupina, n=10 kontrolná skupina)
Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
V štúdiách na zvieratách neboli hodnotené účinky na mužskú a ženskú fertilitu.
The product is slowly injected through the tubing and microcannula to eliminate any air bubbles in the system.
Liek sa podáva cez hadičku a mikrokanylu pomaly, aby sa zo systému odstránili všetky vzduchové bubliny.
Luxturna has not been studied in breast-feeding women.
Luxturna nebola skúmaná u dojčiacich žien.
• Patient Information Leaflet (PIL), which should also be available in alternative formats (including large print and as audio file);
Písomná informácia pre používateľa (PIL), ktorá ma byť dostupná aj v alternatívnych formátoch (vrátane formátu s veľkým písmom a audio záznamu);
Mutations in the RPE65 gene lead to reduced or absent RPE65 all-trans-retinyl isomerase activity, blocking the visual cycle and resulting in vision loss.
Mutácie v géne RPE65 vedú k zníženiu alebo absencii aktivity RPE65 all-trans-retinyl izomerázy, pričom blokujú zrakový cyklus a majú za následok stratu videnia.
Overall, transient and low levels of vector DNA were detected in tear and occasional serum samples from 14/29 (48%) of subjects in the Phase 3 study.
Celkovo boli prechodné a nízke hladiny vektorovej DNA zistené v slzách a príležitostných vzorkách séra u 14/29 (48
Following a single vector administration, dogs developed antibodies to the AAV2 vector capsid which were absent in naïve non-human primates.
Po jednom podaní vektora sa u psov vyvinuli protilátky proti kapsidu vektora AAV2, ktoré u predtým neliečených nehumánnych primátov neboli prítomné.
Each mL of concentrate contains 5 x 10
Každý ml koncentrátu obsahuje 5 x 10
It should not be administered in the immediate vicinity of the fovea to maintain foveal integrity.
Nemá sa podávať v bezprostrednej blízkosti fovey, aby fovea zostala neporušená.
In one animal administered with Luxturna at 7.5 x 10
U jedného zvieraťa, ktorému bola podaná Luxturna s objemom 7,5 x 10
The control group was administered voretigene neparvovec after 1 year of observation.
Kontrolnej skupine bol podávaný voretigén neparvovek po 1 roku pozorovania.
The MAH shall ensure that in each Member State (MS) where LUXTURNA is marketed, the product is distributed through treatment centres where qualified staff (i.e. vitreoretinal surgeons and pharmacists) have participated in the mandatory educational program about use of the product and pharmacy training, in order to ensure LUXTURNA correct use so as to minimise the risks associated with its administration and/or the administration procedure (increased intraocular pressure, retinal tear, macular disorders, cataract, intraocular inflammation and/or infection related to the procedure and retinal detachment, third party transmission).
Držiteľ rozhodnutia o registrácii v každom členskom štáte, kde sa Luxturna uvádza na trh, sa musí uistiť, že liek je distribuovaný prostredníctvom zdravotníckych zariadení, ktorých kvalifikovaní pracovníci (t.j. vitreoretinálni chirurgovia a lekárnici) absolvovali povinný edukačný program o použití lieku a lekárnicke školenie s cieľom zabezpečiť správne použitie lieku Luxturna a minimalizovať tak riziko spojené s jeho podávaním a/alebo spôsobom podávania (zvýšený vnútroočný tlak, trhlina v sietnici, poškodenia makuly, katarakta, vnútroočný zápal a/alebo infekcia spojená s podávaním, odlúčenie sietnice, prenos z tretej strany).
Important information about some of the ingredients of Luxturna Luxturna contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, i.e. essentially ‘sodium-free'.
Dôležité informácie o niektorých zložkách Luxturny Luxturna obsahuje menej ako 1 mmol sodíka (23 mg) v jednej dávke, t.j. v podstate zanedbateľné množstvo sodíka.
SPKRPE-EUPASS: Non-interventional PASS: In order to further characterise the safety including long-term safety of Luxturna, the applicant should conduct and submit a study based on data from a disease registry in patients vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations.
SPKRPE-EUPASS: Neintervenčná PASS: S cieľom lepšie charakterizovať bezpečnosť, vrátane dlhodobej bezpečnosti Luxturny, žiadateľ vykoná štúdiu a predloží údaje na základe štúdie z registra chorôb u pacientov so stratou zraku v dôsledku dedičnej retinálnej dystrofie spôsobenej potvrdenými bialelickými mutáciami RPE65.
For storage conditions after thawing and dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Podmienky na uchovávanie po rozmrazení a riedení lieku, pozri časť 6.3.
Symptomatic and supportive treatment, as deemed necessary by the treating physician, is advised in case of overdose.
V prípade predávkovania sa odporúča symptomatická a podporná liečba, ak ju ošetrujúci lekár považuje za potrebnú.
Ocular histopathology of dog and non-human primate eyes exposed to voretigene neparvovec showed only mild changes, which were mostly related to healing from surgical injury.
Očná histopatológia u psov a nehumánnych primátov vystavených pôsobeniu voretigén neparvoveku ukázala iba mierne zmeny, ktoré sa väčšinou týkali uzdravovania sa po chirurgickom poškodení.
Table 5 Full-field light sensitivity testing
Tabuľka č. 5 Vyšetrenie celého zorného poľa na citlivosť na svetlo
Luxturna will be given to you only if genetic testing shows that your vision loss is caused by mutations in the RPE65 gene.
Luxturnu dostanete iba vtedy, ak genetické vyšetrenie preukáže, že strata vášho zraku je spôsobená mutáciami v géne RPE65.
After injection it delivers this gene into the cells of the retina, the layer at the back of the eye that detects light.
Po podaní injekcie doručí tento gén do buniek v sietnici, vrstvy zadnej časti oka, ktorá detekuje svetlo.
Post-operative
Pooperačná
All subjects had a diagnosis of Leber's congenital amaurosis owing to RPE65 mutations confirmed by genetic analysis in a certified laboratory.
Všetci pacienti mali diagnózu Leberova vrodená amauróza, ako následok RPE65 mutácií, potvrdených genetickou analýzou v certifikovanom laboratóriu.
A total of 41 subjects (81 eyes injected [one Phase 1 subject did not meet eligibility criteria for a second injection]) participated in the clinical programme.
V klinickom programe sa zúčastnilo celkom 41 pacientov (injekcia bola podaná do 81 očí [jeden pacient z fázy 1 nesplnil kritérium spôsobilosti pre druhú injekciu]).
Other findings from voretigene neparvovec non-clinical studies included occasional and isolated inflammatory cells in the retina, with no apparent retinal degeneration.
Ďalšie zistenia z neklinických štúdií s voretigén neparvovekom zahŕňali príležitostný a izolovaný výskyt zápalových buniek v sietnici bez akejkoľvek zjavnej degenerácie sietnice.
Pharmacotherapeutic group: {not yet assigned}, ATC code: {not yet assigned}.
{ zatiaľ nepridelená}, ATC kód: { zatiaľ nepridelený
These handling precautions should be followed for 14 days after administration of voretigene neparvovec.
Tieto preventívne opatrenia na manipuláciu sa majú dodržiavať 14 dní po podaní voretigén neparvoveku.
This ability depends on the subject's visual acuity, visual field and the extent of nyctalopia (decreased ability to perceive and/or see in dim light), each of which are functions specifically affected by the retinal disease associated with RPE65 mutations.
Táto schopnosť závisí od zrakovej ostrosti pacienta, zrakového poľa a rozsahu nyktalopie (znížená schopnosť vnímať a/alebo vidieť pri tlmenom svetle), pričom každá z týchto funkcií je jasne ovplyvnená retinálnym ochorením súvisiacim s mutáciami RPE65.
For instructions for preparation, accidental exposure to and disposal of Luxturna, see section 6.6.
Pokyny na prípravu, opatrenia pri náhodnej expozícii a likvidáciu Luxturny, pozri časť 6.6.
It is recommended that patients/caregivers wear gloves for dressing changes and waste disposal, especially in case of underlying pregnancy, breast-feeding and immunodeficiency of caregivers.
Odporúča sa, aby pacienti/opatrovatelia používali pri výmene obväzov a likvidácii odpadu rukavice, obzvlášť v prípade možnej gravidity, dojčenia a imunodeficiencie opatrovateľov.
Figure 2 shows the effect of the medicinal product over the three-year period in the voretigene neparvovec treatment group, as well as the effect in the control group after crossing over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
Obrázok č. 2 ukazuje účinok lieku v priebehu trojročného obdobia v skupine liečenej s voretigén neparvovekom, ako aj účinok v kontrolnej skupine po prechode na podávanie subretinálnej injekcie voretigén neparvoveku.
• Tell your doctor if you have signs of an eye infection or eye inflammation, for example if you have eye redness, sensitivity to light, eye swelling or eye pain.
Povedzte svojmu lekárovi, ak máte prejavy očnej infekcie alebo zápal v oku, napríklad ak máte začervenané oko, ste citlivý na svetlo, máte opuchnuté oko alebo bolesť v oku.
There is an additional risk of cataract if the lens inside the eye is damaged by the needle used to inject the medicine into the back of the eye.
Ďalším rizikom katarakty je poškodenie šošovky vo vnútri oka ihlou, použitou pri podaní injekcie lieku do zadnej časti oka.
Single-dose vial, 0.5 mL extractable volume
Jednorazová injekčná liekovka, 0,5 ml extrahovateľného objemu
Transient and low-level vector shedding may occur in patient tears (see section 5.2).
V slzách pacienta sa môže vyskytnúť prechodné vylučovanie nízkej hladiny vektora (pozri časť 5.2).
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Nepoužitý liek sa musí zlikvidovať v súlade s národnými predpismi pre biologickú bezpečnosť.