natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Study in Children 2 Months to Less than 2 Years of Age A total of 10 paediatric patients with UCDs aged 2 months to less than 2 years participated in a long term (24 months) uncontrolled, open label study, of which 6 patients converted from sodium phenylbutyrate to RAVICTI and 1 patient converted from sodium phenylbutyrate and sodium benzoate.
Celkovo 10 pediatrických pacientov s UCD vo veku od 2 mesiacov do 2 rokov sa zúčastnilo dlhodobej (24 mesiacov), nekontrolovanej, otvorenej štúdie, z ktorých 6 prešlo z fenylbutyrátu sodného na RAVICTI a 1 prešiel z fenylbutyrátu sodného a benzoátu sodného na RAVICTI.
The daily dose should be individually adjusted according to the patient's estimated urea synthetic capacity, if any, protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Denná dávka sa musí individuálne upraviť podľa odhadovanej schopnosti syntézy močoviny u pacienta, ak existuje, podľa tolerancie bielkovín a denného príjmu bielkovín potrebného na rast a vývoj.
In order to ensure correct dosing of RAVICTI, CE-marked oral syringes with suitable size for the dosage and compatible with the reclosable bottle cap adapter can be obtained from the pharmacy.
Na zaistenie správneho dávkovania lieku RAVICTI možno získať v lekárni perorálne injekčné striekačky s označením CE, ktoré majú objem zodpovedajúci dávke a sú kompatibilné s adaptérom uzatvárateľného veka fľaše.
Uncommon Dysphonia, epistaxis, nasal congestion, oropharyngeal pain, throat irritation
Dysfónia, epistaxa, upchatý nos, bolesť v orofaryngeálnej oblasti, podráždenie hrdla
System Organ Class Preferred Term
Preferovaný názov
• Utilise an oral syringe to withdraw the prescribed dosage of RAVICTI from the bottle.
Pomocou perorálnej striekačky natiahnite z fľaše predpísanú dávku lieku RAVICTI.
• Total daily dosage of RAVICTI (ml) = total daily dosage of sodium phenylbutyrate tablets (g) x
= celková denná dávka prášku fenylbutyrátu sodného (g)
Dizziness, headache, tremor Uncommon Dysgeusia, lethargy, paraesthesia, psychomotor hyperactivity, somnolence, speech disorder
Dysgeúzia, letargia, parestézia, psychomotorická hyperaktivita, somnolencia, poruchy reči
No developmental abnormalities were observed in rats through day 92 postpartum following oral administration in pregnant rats, during organogenesis and lactation.
deň po pôrode po perorálnom podaní u gravidných samíc potkanov, počas organogenézy a laktácie.
In a separate study, in patients with hepatic impairment (Child-Pugh B and C), the ratios of mean values for PAA to PAGN among all patients dosed with 6 ml and 9 ml twice daily ranged from 0.96 to 1.28 and for patients dosed with 9 ml twice daily ranged from 1.18-3.19.
B a C) boli pomery stredných hodnôt PAA ku PAGN v rámci všetkých pacientov, ktorí užívali 6 ml a 9 ml dvakrát denne, v rozmedzí od 0,96 do 1,28, a u pacientov, ktorí užívali 9 ml dvakrát denne, boli v rozmedzí od 1,18 do 3,19.
Flatulence, diarrhoea, vomiting, nausea, abdominal pain, dyspepsia, abdominal distension, constipation, oral discomfort, retching
Flatulencia, hnačka, vracanie, nevoľnosť, bolesť brucha, dyspepsia, abdominálna distenzia, zápcha, nepríjemný pocit v ústach, napínanie na vracanie
Uncommon Back pain, joint swelling, muscle spasm, pain in extremity, plantar fasciitis
Bolesť chrbta, opuch kĺbov, svalové kŕče, bolesti v končatinách, plantárna fascitída
• feeling tired, feeling dizzy, headache or tremor
• pocit únavy, závratu, bolesť hlavy alebo tras,
1.1 g/ml.
1,3 m2
The mean normalized venous ammonia values in pediatric patients aged less than 2 months were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 35 to 94 micromol/L).
Priemerné normalizované venózne hladiny amoniaku u pediatrických pacientov vo veku do 2 mesiacov boli v normálnom rozsahu počas dlhodobej liečby glycerolfenylbutyrátom (rozsah: 35 až 94 mikromólov/l).
In 16 paediatric UCD patients aged less than 2 months, PAA clearance was 3.8 L/h.
U 16 pediatrických pacientov vo veku do 2 mesiacov bol klírens kyseliny
Diarrhoea,
Hnačka,
Mean blood glutamine levels were also non-significantly lower after glycerol phenylbutyrate treatment compared with sodium phenylbutyrate treatment by -45.2 ± 142.94 micromol/L (p = 0.135, paired ttest; p = 0.114, Wilcoxon signed-rank test).
Priemerné hladiny glutamínu v krvi boli takisto nevýznamne nižšie po liečbe glycerolfenylbutyrátom oproti liečbe fenylbutyrátom sodným o -45,2 ± 142,94 mikromólov/l (p =
Uncommon Abdominal discomfort, abnormal faeces, dry mouth, eructation, defaecation urgency, upper abdominal pain and/or lower abdominal pain, painful defaecation, steatorrhoea, stomatitis
Nepríjemný pocit v bruchu, abnormálna stolica, sucho v ústach, grganie, nutkanie na defekáciu, bolesť v nadbrušku alebo podbrušku, bolestivá defekácia, steatorea, stomatitída
Upon oral administration, pancreatic lipases hydrolyse glycerol phenylbutyrate and release PBA. PBA undergoes β-oxidation to PAA, which is conjugated with glutamine in the liver and in the kidney through the enzyme phenylacetyl-CoA: Lglutamine- N-acetyltransferase to form PAGN.
PBA sa podrobuje β-oxidácii na PAA, ktorá je konjugovaná glutamínom v pečeni a v obličkách prostredníctvom enzýmu fenylacetyl-CoA: Lglutamín-N-acetyltransferázou s tvorbou PAGN.
- You will need to have treatment and to follow a diet throughout your life, unless you have a successful liver transplantation.
- Ak nepodstúpite úspešnú transplantáciu pečene, budete musieť túto liečbu a diétu dodržiavať po celý život.
• stomach bloating or pain, constipation, diarrhoea, heartburn, wind, feeling sick (nausea), pain in the mouth, retching
• nadúvanie alebo bolesť žalúdka, zápcha, hnačka, pálenie záhy, plynatosť, nutkanie na vracanie
Adverse reactions reported in more paediatric than adult patients during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate included upper abdominal pain (3 of 49 paediatric [6.1%] versus 1 of 51 adults [2.0%] and increased anion gap (2 of 49 paediatric [4.1%] versus 0 of 51 adults [0%].
K nežiaducim reakciám hláseným viac u pediatrických než u dospelých pacientov počas dlhodobej liečby glycerolfenylbutyrátom patrili bolesť v nadbrušku (3 zo 49 pediatrických pacientov [6,1
Uncommon Hypothyroidism
Hypoalbuminémia, hypokaliémia
• gallbladder, bladder or back pain
• bolesť žlčníka, močového mechúra alebo chrbta,
• 9000 microgram (mcg/ml) for patients under 2 years of age
• 7 000 mikrogramov (mikrogramov/ml)
In the pooled analysis of studies where patients switched from sodium phenylbutyrate to glycerol phenylbutyrate, ammonia AUC0-24h was 774.11 and 991.19 [(micromol/L)*hour] during treatment with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 80, ratio of geometric means 0.84; 95% confidence intervals 0.740, 0.949).
V súhrnnej analýze štúdií, v ktorých pacienti prešli z fenylbutyrátu sodného na glycerolfenylbutyrát, bola hodnota AUC0-24h amoniaku 774,11 [(mikromolov/l)*hodina] počas liečby glycerolfenylbutyrátom a 991,19 [(mikromólov/l)*hodina] počas liečby fenylbutyrátom sodným (n =
• Place the tip of the oral syringe onto the tip of the gastrostomy/nasogastric tube.
Vložte hrot perorálnej striekačky do hrotu gastrostomickej/nazogastrickej sondy.
• tests show higher or lower potassium in your blood
• testy potvrdzujúce zvýšenú alebo zníženú hladinu draslíka v krvi,
Of the 49 paediatric patients who participated in these extension studies, 12 patients (25 %) reported a total of 17 hyperammonaemic crises during treatment with glycerol phenylbutyrate as compared with 38 crises in 21 patients (43 %) in the preceding 12 months prior to study entry, while they were being treated with sodium phenylbutyrate.
%) hlásilo celkovo 17 hyperamonemických kríz počas liečby glycerolfenylbutyrátom v porovnaní s 38 krízami u 21 pacientov (43
• swelling of the hands and feet
• opuch rúk a chodidiel,
Mean fasting venous ammonia values were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 17-25 micromol/L).
Priemerné venózne hladiny amoniaku nalačno boli v normálnom rozmedzí počas dlhodobej liečby glycerolfenylbutyrátom (rozsah: 17 - 25 mikromólov/l).
RAVICTI must be used with a special low protein diet. - This diet will be designed for you by your doctor and dietician.
RAVICTI sa musí užívať spolu so špeciálnou diétou s nízkym obsahom bielkovín.
• burping, stomach ache, changes in your stools such as being oily, urgent need for bowel movements, painful bowel movements
• grganie, bolesť žalúdka, zmeny v stolici, napr. mastná stolica, náhle nutkanie na stolicu,
ADRs in patients 2 months to less than 2 years of age
Nežiaduce liekové reakcie u pacientov vo veku od 2 mesiacov do 2 rokov
Mean fasting venous ammonia values in adults in Study 2 were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 630 micromol/L).
Priemerné venózne hladiny amoniaku nalačno u dospelých pacientov v Štúdii 2 boli v normálnom rozmedzí počas dlhodobej liečby glycerolfenylbutyrátom (rozsah: 6 - 30 mikromólov/l).
• through a tube that goes through your tummy (‘abdomen') to the stomach - called a
• prostredníctvom hadičky, ktorá sa zavedie cez brucho do žalúdka - nazýva sa „gastrostomická sonda“
The most frequently reported adverse reactions (>5%) during glycerol phenylbutyrate treatment were diarrhoea, flatulence, and headache (8.8% each); decreased appetite (7.0%), vomiting (6.1%); and fatigue, nausea and, skin odour abnormal (5.3% each).
5 %) počas liečby glycerolfenylbutyrátom boli hnačka, flatulencia a bolesť hlavy (8,8
• Utilising the plunger of the oral syringe, administer RAVICTI into the tube.
Pomocou piestu perorálnej striekačky podajte RAVICTI do sondy.
Important note: Do not rinse the reclosable bottle cap adapter or the oral syringe between daily doses as the introduction of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
Dôležitá poznámka: Nevyplachujte adaptér uzatvárateľného veka fľaše ani perorálnu striekačku medzi jednotlivými dávkami počas dňa, pretože zavádzanie vody spôsobí rozklad glycerolfenylbutyrátu.
ADRs in patients less than 2 months of age
u pacientov mladších ako 2 roky
Constipation Diarrhoea
ZATRIEDENIE LIEKU
• Total daily dosage of RAVICTI (ml) = total daily dosage of sodium phenylbutyrate powder (g) x 0.81
= celková denná dávka tabliet fenylbutyrátu sodného (g)
Hyperammonaemia was reported in 5 (50%) subjects age < 1 month (all serious but non-fatal) and 1 subject (16.7%) age 1-2 months (non-serious), which is consistent with more severe disease types diagnosed in the neonatal period.
%) vo veku 1 - 2 mesiace (nezávažná), čo je v súlade so závažnejšími typmi ochorenia diagnostikovaného vo fáze novorodenca.
If you become pregnant while taking RAVICTI, talk to your doctor.
Ak otehotniete počas užívania lieku RAVICTI, poraďte sa so svojím lekárom, pretože tento liek môže poškodiť vaše nenarodené dieťa.
B. PACKAGE LEAFLET (PL)
• ústami (perorálne)
Fatigue, oedema peripheral Uncommon Hunger, Pyrexia
Hlad, pyrexia
The bottle is packed with a reclosable bottle cap adapter.
Fľaša sa dodáva s adaptérom uzatvárateľného veka fľaše.
At the beginning of the treatment, abdominal pain, nausea, diarrhoea, and/or headache may occur; these reactions usually disappear within a few days even if treatment is continued.
Na začiatku liečby sa môže vyskytnúť bolesť brucha, nevoľnosť, hnačka a/alebo bolesť hlavy.
• Step 1: 100% dose sodium phenylacetate/sodium benzoate and 50% dose of RAVICTI for 4-8
% dávky fenylacetátu sodného/benzoátu sodného a 50 % dávky lieku RAVICTI po dobu 4 - 8 hodín,
Mean 24-hour AUCs for venous ammonia during steady-state dosing were 866 micromol/L*hour and 977 micromol/L*hour with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 44, ratio of geometric means 0.91; 95% confidence intervals 0.799, 1.034).
Stredné 24-hodinové hodnoty AUC amoniaku počas stabilného dávkovania boli 866 mikromolov/l*hodina u glycerolfenylbutyrátu a 977 mikromolov/l*hodina u fenylbutyrátu sodného (n =
Preparation for nasogastric tube or gastrostomy tube administration: In vitro studies evaluating the percent recovery of total dose delivered with nasogastric, nasojejunal or gastrostomy tubes demonstrated the percent of dose recovered was > 99% for doses > 1 ml and 70% for a 0.5 ml dose.
Štúdie in vitro hodnotiace percentuálne spracovanie celkovej dávky podanej pomocou nazogastrickej, nozojejunálnej alebo gastrostomickej sondy preukázali, že percento spracovanej dávky bolo >
The ratio of mean values for PAA to PAGN among all patients dosed with 6 ml BID ranged from 0.96 to 1.28 and for patients dosed with 9 ml twice daily ranged from 1.18-3.19.After multiple doses, a PAA concentration >200 mcg/L was associated with a ratio of plasma PAA to PAGN concentrations higher than 2.5.
Pomer stredných hodnôt PAA ku PAGN v rámci všetkých pacientov, ktorí užívali 6 ml dvakrát denne, bol v rozmedzí od 0,96 do 1,28 a u pacientov, ktorí užívali 9 ml dvakrát denne, bol v rozmedzí od 1,18 do 3,19.
• The active substance is glycerol phenylbutyrate.
Liečivo je glycerolfenylbutyrát.
How RAVICTI works
Čo RAVICTI obsahuje
Of 51 adult patients participating in Study 2, 7 patients (14%) reported a total of 10 hyperammonaemic crises during treatment with glycerol phenylbutyrate as compared with 9 patients (18 %) who had reported a total of 15 crises in the 12 months prior to study entry while they were being treated with sodium phenylbutyrate.
%) hlásených celkovo 10 hyperamonemických kríz počas liečby glycerolfenylbutyrátom v porovnaní s 9 pacientmi (18
Uncommon Gallbladder pain
Bolesť žlčníka
A new reclosable bottle cap adapter should be used for each new bottle that is opened.
Po každom otvorení novej fľaše sa musí použiť nový adaptér uzatvárateľného veka fľaše.
Dose adjustment was made to 3 subjects age < 1 month.
U 3 účastníkov vo veku <
RAVICTI is indicated for use as adjunctive therapy for chronic management of patients with urea cycle disorders (UCDs) including deficiencies of carbamoyl phosphate synthetase I (CPS), ornithine carbamoyltransferase (OTC), argininosuccinate synthetase (ASS), argininosuccinate lyase (ASL), arginase I (ARG) and ornithine translocase deficiency hyperornithinaemia-hyperammonaemia homocitrullinuria syndrome (HHH) who cannot be managed by dietary protein restriction and/or amino acid supplementation alone.
RAVICTI je indikovaný na použitie ako prídavná terapia na chronickú liečbu pacientov s poruchami močovinového cyklu (urea cycle disorder, UCD) vrátane nedostatočnosti karbamoylfosfátsyntetázy (CPS)
Hepatic impairment
Nával horúčavy
continued according to feeding schedule for 4-8 hours.
Krok 3: prerušenie podávania fenylacetátu sodného/benzoátu sodného a pokračovanie s plnou dávkou lieku RAVICTI podľa rozvrhu kŕmenia po dobu 4 - 8 hodín.
• You should have the medicine with the reclosable bottle cap adapter along with an oral syringe to administer the correct amount of glycerol phenylbutyrate.
Na podanie správneho množstva glycerolfenylbutyrátu potrebujete adaptér uzatvárateľného viečka fľaše spolu s perorálnou striekačkou.
In vitro studies evaluating the percent recovery of total dose delivered with nasogastric or gastrostomy tubes demonstrated the percent of dose recovered was >99% for doses > 1 ml and 70% for a 0.5 ml dose.
Štúdie in vitro hodnotiace percentuálne spracovanie celkovej dávky podanej pomocou nazogastrickej alebo gastrostomickej sondy preukázali, že percento spracovanej dávky bolo >
‘gastrostomy tube'
Vrúbkované nechty Vyrážka
In adult UCD patients receiving multiple doses of glycerol phenylbutyrate, maximum plasma concentrations at steady state (Cmaxss) of PBA, PAA, and PAGN occurred at 8 h, 12 h, and 10 h, respectively, after the first dose in the day.
PBA, PAA a PAGN v stabilizovanom stave dosiahnuté v 8., 12. a 10. hodine v danom poradí po podaní prvej dávky v daný deň.
• menstrual periods stop or are irregular, hoarse voice, nosebleeds, stuffy nose, sore or painful throat, hair loss, sweating more than usual, itchy rash, uneven heartbeat, reduced thyroid function
bolesť v hrdle, vypadávanie vlasov, nadmerné potenie, svrbivé vyrážky, nepravidelný tlkot srdca, znížená funkcia štítnej žľazy,
Twist the reclosable bottle cap adapter onto the bottle.
Otočením pripevnite na fľašu adaptér uzatvárateľného veka fľaše.
This is because it may harm your unborn baby.
Môže mu uškodiť, dokonca aj vtedy, ak má rovnaké prejavy ochorenia ako vy.
ANNEX III LABELING AND PACKAGE LEAFLET
OZNAČENIE OBALU A PÍSOMNÁ INFORMÁCIA PRE POUŽÍVATEĽA
Abnormal skin odour, acne Uncommon Alopecia, hyperhidrosis, pruritic rash
Alopécia, hyperhidróza, svrbivé vyrážky
Mean venous ammonia values in paediatric patients in Study 5 were within normal limits during long-term (24 months) treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 1525 micromol/L).
Priemerné venózne hladiny amoniaku boli počas dlhodobej (24-mesačnej) liečby glycerolfenylbutyrátom (rozsah: 15 - 25 mikromólov/l)
• constipation
Hnačka
EMA/350999/2017 EMEA/H/C/000943
EMEA/H/C/000943
It is not intended to provide practical advice on how to use Kuvan.
Účelom tohto dokumentu nie je poskytnúť praktické rady o tom, ako používať liek Kuvan.
What is Kuvan and what is it used for?
Kuvan a na čo sa používa?
Kuvan is available as soluble tablets (100 mg) or as powder (100 or 500 mg), to be dissolved in water and drunk.
Kuvan je dostupný vo forme rozpustných tabliet (100 mg) alebo prášku (100 alebo 500 mg), ktorý sa má rozpustiť vo vode a vypiť.
The Agency decided that Kuvan's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
Agentúra rozhodla, že prínosy lieku Kuvan sú väčšie než riziká spojené s jeho používaním, a odporučila udeliť povolenie na uvedenie na trh.
Studies with Kuvan involved adults and children of all ages.
Kuvan sa zúčastnili deti a dospelí všetkých vekových skupín.
The starting dose of Kuvan depends on the patient's weight.
Kuvan závisí od hmotnosti pacienta.
For the treatment of BH4 deficiency, which is a very rare condition, the company presented results of three studies from the published literature in which some patients were treated with sapropterin for an average of 15.5 months.
BH4, čo je veľmi zriedkavé ochorenie, spoločnosť predložila výsledky troch štúdií z uverejnenej literatúry, v rámci ktorých boli niektorí pacienti liečení sapropterínom v priemere 15,5 mesiaca.
What benefits of Kuvan have been shown in studies?
Kuvan boli preukázané v štúdiách?
For some patients with BH4 deficiency, the dose may need to be divided into two or three doses over the course of the day to get the best effect.
BH4 môže byť potrebné na dosiahnutie najlepšieho účinku dávku rozdeliť do dvoch alebo troch dávok podávaných v priebehu dňa.
Why is Kuvan approved?
Prečo bol liek Kuvan povolený?
A satisfactory response is defined as a reduction in blood phenylalanine levels of at least 30% or to a level determined by the doctor.
Dostatočná odpoveď je definovaná ako najmenej 30 % zníženie hladiny fenylalanínu v krvi alebo dosiahnutie hladiny, ktoré určil lekár.
If this has been achieved after one month, the patient is classified as a ‘responder' and can continue taking Kuvan.
Pacient, ktorý po jednom mesiaci dosiahol túto úroveň odpovede, sa považuje za tzv. odpovedajúceho a môže liek Kuvan ďalej užívať.
What are the risks associated with Kuvan?
Aké riziká sa spájajú s používaním lieku Kuvan?
The full EPAR for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Kuvan sa nachádza na webovej stránke agentúry: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European
In PKU, it works by enhancing the activity of the defective enzyme, while in BH4 deficiency it replaces the missing cofactor.
Pri PKU spôsobuje zvýšenie aktivity chybného enzýmu a pri nedostatku BH4 nahrádza chýbajúci kofaktor.
In these studies, patients showed an improvement in blood phenylalanine levels and other markers of the disease when they were taking the medicine.
V týchto štúdiách vykazovali pacienti zlepšenie hladiny fenylalanínu v krvi a iných markerov ochorenia, ak užívali liek.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Kuvan on 2 December 2008.
Európska komisia vydala povolenie na uvedenie lieku Kuvan na trh platné v celej Európskej únii.
Kuvan was more effective than placebo at reducing blood phenylalanine levels in patients with PKU, achieving a reduction of 236 micromoles per litre after 6 weeks compared with an increase of 3 micromoles per litre seen with placebo.
Kuvan bol účinnejší ako placebo pri znižovaní hladiny fenylalanínu v krvi u pacientov s PKU, pričom sa dosiahlo zníženie o 236 mikromolov na liter po 6 týždňoch v porovnaní so zvýšením o 3 mikromoly na liter pri používaní placeba.
Kuvan can only be obtained with a prescription and treatment must be started and supervised by a doctor who has experience in treating PKU and BH4 deficiency.
Kuvan je viazaný na lekársky predpis a liečbu musí začať lekár, ktorý má skúsenosti s liečbou PKU a nedostatku BH4.
It is important that patients continue with a diet low in phenylalanine and protein when taking Kuvan, and intake of phenylalanine and protein must be monitored and adjusted to make sure that blood phenylalanine levels and nutritional balance are controlled.
Je dôležité, aby pri používaní lieku Kuvan pacienti dodržiavali diétu s nízkym obsahom fenylalanínu a bielkovín, pričom sa príjem fenylalanínu a bielkovín musí sledovať a upravovať, aby sa zabezpečila kontrola hladiny fenylalanínu v krvi a výživovej rovnováhy.
Two other studies in 101 patients looked at how effective Kuvan was at allowing the patients to consume foods containing phenylalanine while keeping blood phenylalanine at target levels (i.e. phenylalanine tolerance).
V dvoch ďalších štúdiách so 101 pacientmi sa skúmalo, do akej miery účinok lieku Kuvan umožňuje pacientom konzumovať jedlo s obsahom fenylalanínu a udržať si pritom cieľové hladiny fenylalanínu v krvi (t.j. tolerancia fenylalanínu).
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Kuvan sa nachádza na webovej stránke agentúry EMA: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Kuvan is a medicine that is used to treat high blood levels of phenylalanine in adults and children of all ages with the genetic disorders phenylketonuria (PKU) or tetrahydrobiopterin (BH4) deficiency.
Kuvan je liek, ktorý sa používa na liečbu vysokej hladiny fenylalanínu v krvi u dospelých a detí všetkých vekových skupín s genetickými poruchami, ako sú fenylketonúria (PKU) alebo nedostatok tetrahydrobiopterínu (BH4).
In addition Kuvan allowed patients with PKU who were not on a restricted diet to increase their daily phenylalanine intake by 17.5 mg per kg body weight after 10 weeks compared with 3.3 mg/kg with placebo.
Okrem toho liek Kuvan umožnil pacientom s PKU, ktorí nemali obmedzenú diétu, zvýšiť denný príjem fenylalanínu na 17,5 mg na kilogram telesnej hmotnosti po 10 týždňoch v porovnaní s 3,3 mg/kg pri používaní placeba.
Because the number of patients with conditions leading to high phenylalanine levels is low, the conditions are considered ‘rare', and Kuvan was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 8 June 2004.
Keďže je počet pacientov s ochoreniami spôsobujúcimi vysoké hladiny fenylalanínu v krvi nízky, tieto ochorenia sa považujú za zriedkavé, a preto bol liek Kuvan 8. júna 2004 označený za liek na ojedinelé ochorenia.
In PKU treatment, a main study compared the reductions in blood phenylalanine in 88 patients treated with either Kuvan or placebo (a dummy treatment).
Pri liečbe PKU sa v hlavnej štúdii porovnávalo zníženie hladiny fenylalanínu v krvi u 88 pacientov liečených buď liekom Kuvan alebo placebom (zdanlivým liekom).
The dose is then adjusted depending on blood levels of amino acids including phenylalanine.
Dávka sa následne môže upraviť v závislosti od hladiny aminokyselín v krvi vrátane fenylalanínu.
Kuvan contains the active substance sapropterin dihydrochloride.
Kuvan obsahuje účinnú látku dihydrochlorid sapropterínu.