natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter
Tabuľka 2: Primárne a sekundárne koncové ukazovatele pri záverečnej analýze - štúdia CS3B Parameter účinnosti
As of 19 October 2018, 100 AEs of hypersensitivity due to the administration of nusinersen were identified from the clinical trial database.
Ku 19. októbru 2018 sa z databázy klinických skúšaní identifikovalo 100 nežiaducich udalostí precitlivenosti v dôsledku podávania nusinersenu.
You or your child may also be given a medicine to make you relax or sleep during the procedure.
Počas procedúry vám alebo vášmu dieťaťu možno bude tiež podaný liek na uvoľnenie alebo uspatie.
Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
Spinraza je indikovaná na liečbu 5q spinálnej svalovej atrofie.
Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Štúdia CS11 je otvorená rozšírená štúdia u pacientov so SMA, ktorí sa predtým zúčastnili iných klinických štúdií lieku Spinraza.
Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Priemerné minimálne koncentrácie nusinersenu v CSF sa po viacnásobných nasycovacích a udržiavacích dávkach zvýšili približne 1,4- až 3-násobne a ustálený stav sa dosiahol približne v priebehu 24 mesiacov.
Proportion with improvement in total motor milestone score Proportion with worsening in total motor milestone score p<0.0001
deň Podiel zlepšení v celkovom skóre motorických míľnikov Podiel zhoršení v celkovom skóre motorických míľnikov
At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking.
Východiskové skóre rozšírenej Hammersmithovej funkčnej motorickej škály (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, HFMSE) bolov priemere 21,6; revidovaný modulový test hornej končatiny (Revised upper limb module, RULM) bol v priemere 19,1; všetci pacienti dokázali samostatne sedieť a ani jeden pacient nedokázal samostatne chodiť.
This injection, called a lumbar puncture, is done by inserting a needle into the space around the spinal cord.
Takáto injekcia sa nazýva lumbálna punkcia a vykoná sa vpichom ihly do oblasti okolo miechy.
Intrathecal use.
Na intratekálne použitie.
WHO motor milestones
Motorické WHO míľniky
The median age when patients received their first dose was 164.5 days for treated patients, and 205 days for sham-control.
I považovaný za najviac pravdepodobný . Medián veku, kedy bola pacientom podaná prvá dávka, bol 164,5 dňa u liečených pacientov a 205 dní v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou.
Proportion at Day 183
Podiel v 183.
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
Pre vykonanie intratekálneho podania Spinrazy sa môže zvážiť použitie ultrasonografie (alebo inej zobrazovacej techniky), najmä u mladších pacientov a u pacientov so skoliózou.
Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
Spinálna svalová atrofia je spôsobená nedostatkom bielkoviny nazývanej survival motor neuron
Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone.
Spomedzi pacientov starších ako definujú kritériá dosiahnutia očakávaných vekovo primeraných WHO míľnikov (95. percentil) dosiahlo 17 z 22 (77
No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
V klinických štúdiách neboli hlásené žiadne prípady predávkovania spojené s nežiaducimi reakciami.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
U ďalších liekov, ktoré patria do rovnakej skupiny liekov ako Spinraza, bol preukázaný vplyv na obličky.
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
In vitro štúdie naznačili, že nusinersen nie je induktor ani inhibítor metabolizmu sprostredkovaného CYP450.
The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
Imunogénna odpoveď na nusinersen sa stanovila u 346 pacientov vyhodnotením protilátok proti lieku (anti-drug antibodies, ADA) vo vzorkách plazmy vo východiskovom stave a v priebehu liečby.
Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
Obrázok 1: Zmena v CHOP INTEND od východiskovej hodnoty po poslednú návštevu v rámci štúdie v 183. deň, 302. deň a 394. deň - štúdia Endear /CS3B (súbor pre stanovenie účinnosti, ES)
Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
Medián veku nástupu klinických prejavov a symptómov bol 56 dní a u pacientov boli prítomné buď 2 kópie génu SMN2 (n=17) alebo 3 kópie génu SMN2 (n=2) (u 1 pacienta bol počet kopií génu SMN2 neznámy).
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Predtým, ako vám alebo vášmu dieťaťu podajú Spinrazu, môže váš lekár rozhodnúť o vykonaní vyšetrenia moču, aby skontroloval, či vaše obličky alebo obličky vášho dieťaťa fungujú normálne.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Ak sa injekčná liekovka neotvorí a roztok sa nepoužije, musí sa vrátiť späť do chladničky.
Thrombocytopenia and coagulation abnormalities
Trombocytopénia a koagulačné abnormality
There is no accumulation in plasma exposure measures (Cmax and AUC) after multiple doses.
Po viacnásobných dávkach nedochádzalo k žiadnemu zvýšeniu plazmatických parametrov expozície (Cmax a AUC).
sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
hydroxid sodný, kyselina chlorovodíková, voda na injekciu.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
U pacientov v tejto štúdii bol považovaný za najpravdepodobnejší vývoj SMA typu II alebo III.
Pharmacotherapeutic group: Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system, ATC code: M09AX07
Farmakoterapeutická skupina: iné liečivá na poruchy muskuloskeletálnej sústavy, ATC kód:
• Serious infection related to lumbar puncture (e.g. meningitis)
Závažné infekcie súvisiace s lumbálnou punkciou (napr. meningitída)
The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
Spinrazy bolo založené na dvoch klinických štúdiách fázy 3 u dojčiat (CS3B) a detí (CS4) s SMA, spolu s jednou štúdiou fázy 2 u dojčiat a detí so SMA (CS7) a otvorenými štúdiami, ktoré zahŕňali dojčatá s presymptomaticky geneticky diagnostikovanou SMA (CS5) a dojčatá a deti so SMA.
The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
Kritériá definované protokolom pre klinicky manifestovanú SMA zahŕňali hmotnosť upravenú vzhľadom na vek pod piaty percentil WHO, pokles o 2 alebo viac percentilov hlavnej krivky nárastu hmotnosti, zavedenie perkutánnej gastrickej sondy a/alebo neschopnosť dosiahnuť očakávané vekovo-primerané WHO míľniky (sedenie bez podpory, státie s pomocou, lezenie po kolenách a rukách, chôdza s pomocou, samostatné státie a samostatná chôdza).
Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
Obrázok 2: Priemerná zmena HFMSE skóre v čase oproti východiskovej hodnote v záverečnej analýze (ITT) - Štúdia CS4 1,2
required respiratory intervention >6 hours/day continuously for ≥7 days, all of whom initiated ventilatory support during an acute reversible illness
Štyria pacienti (2 kópie SMN2) vyžadovali respiračnú intervenciu >6 hodín denne nepretržite počas ≥7 dní, pričom všetci iniciovali ventilačnú podporu počas akútnej reverzibilnej udalosti.
There were no reports of a patient discontinuing treatment due to these events.
Prerušenie liečby následkom uvedených udalostí nebolo zaznamenané.
Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Spomedzi pacientov bez trvalej ventilácie bola na začiatku štúdie CS11 v čase predbežnej analýzy väčšina nažive a bez trvalej ventilácie.
The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
Medián veku nástupu klinických prejavov a symptómov SMA bol 6,5 týždňa u pacientov liečených Spinrazou oproti 8 týždňom v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou, pričom 99 % pacientov malo 2 kópie génu SMN2, a preto bol u nich vývoj SMA typu
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Pacienti boli randomizovaní 2:1 buď na Spinrazu (podľa schváleného dávkovacieho režimu) alebo do kontrolnej skupiny s predstieranou liečbou, s dĺžkou liečby v rozsahu 6 až 442 dní.
Once drawn in to the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
Roztok, ktorý bol natiahnutý do injekčnej striekačky a nepoužije sa v priebehu 6 hodín, sa musí zlikvidovať.
Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Podiel pacientov, ktorí do 15. mesiaca dosiahli zlepšenie aspoň o 3 body oproti východiskovej hodnote2
Number of patients who died or received permanent ventilation Hazard ratio (95% CI) p-value6
Počet pacientov, ktorí zomreli alebo potrebovali trvalú ventiláciu Pomer rizika (95%
Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Tesne pred podaním odstráňte plastové viečko a vsuňte ihlu injekčnej striekačky do injekčnej liekovky cez stred uzáveru, aby sa natiahol príslušný objem.
Motor function Motor milestones3
Motorické míľniky3
The use of ultrasound or other imaging techniques to assist with intrathecal administration of Spinraza, can be considered at the physician's discretion.
Použitie ultrasonografie alebo inej zobrazovacej techniky sa môže zvážiť pre uľahčenie intratekálneho podania Spinrazy podľa uváženia lekára.
If you are not sure, talk to your doctor or nurse before you or your child are given Spinraza.
Ak ste si nie istí, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru predtým, ako vy alebo vaše dieťa dostane Spinrazu.
Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
Zmena v celkovom skóre HFMSE v 15. mesiaci1,2,3 oproti východiskovej hodnote
Spinraza is a clear colourless solution for injection.
Spinraza je číry bezfarebný injekčný roztok.
Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
16 hodín ventilácie/deň nepretržite po dobu > 21 dní bez prítomnosti akútnej reverzibilnej udalosti alebo tracheostómie).
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Pacienti boli randomizovaní 2:1 buď na Spinrazu (ktorým boli podané 3 nasycovacie dávky a udržiavacie dávky každých 6 mesiacov) alebo do kontrolnej skupiny s predstieranou liečbou a dĺžka liečby bola v rozmedzí 324 až 482 dní.
Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Liečbu Spinrazou má začať len lekár so skúsenosťou v spinálnej svalovej atrofii (spinal muscular atrophy, SMA).
Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
V súhrne, existujú dostatočné dôkazy pre kauzálnu súvislosť medzi podávaním nusinersenu a precitlivenosťou, a vzhľadom na tieto skutočnosti je potrebné zodpovedajúcim spôsobom aktualizovať informáciu pre používateľa.
Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
Liečbu musí podávať zdravotnícky pracovník so skúsenosťami s vykonávaním lumbálnej punkcie.
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows:
Vzhľadom na hodnotiacu správu Výboru pre hodnotenie farmakovigilančných rizík (PRAC) o periodicky aktualizovaných správach o bezpečnosti lieku (PSUR) pre nusinersen dospel Výbor pre humánne lieky (CHMP) k týmto vedeckým záverom:
-1.0 (95% CI: -2.5, 0.5)
-1,0 (95 % IS: -2,5; 0,5)
This may not be required every time you or your child are given Spinraza.
To nemusí byť potrebné pri každom podaní Spinrazy vám alebo vášmu dieťaťu.
What Spinraza is and what it is used for 2.
1. Čo je Spinraza a na čo sa používa
If clinically indicated, platelet and coagulation laboratory testing is recommended prior to administration of Spinraza.
Ak je to klinicky indikované, pred podaním Spinrazy sa odporúča laboratórne vyšetrenie hodnôt krvných doštičiek a koagulácie.
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Primárnym koncovým ukazovateľom bol podiel pacientov, ktorí sa zlepšili v jednej alebo viacerých kategóriách motorických míľnikov (podľa HINE časť 2: zvýšenie o ≥2 body [alebo najvyššie skóre] v schopnosti kopnúť alebo vedomom uchopení ALEBO zvýšenie o ≥1 bod v motorických míľnikoch držania hlavy, prevaľovania sa, sedenia, lezenia, stoja alebo chôdze).
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
CS7 je randomizovaná dvojito zaslepená štúdia s postupmi predstieranej liečby vo fáze 2 u symptomatických pacientov s diagnózou SMA s nástupom ochorenia v dojčenskom veku (≤6 mesiacov) alebo SMA s nástupom ochorenia v neskoršom veku (>6 mesiacov) a 2 alebo 3 kópiami SMN2 (1. časť), po ktorej nasleduje dlhodobá otvorená rozšírená fáza štúdie (2. časť).
Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
Tabuľka 1: Nežiaduce reakcie súvisiace s procedúrou lumbálnej punkcie hlásené v štúdii CS4 (neskorší nástup SMA) s výskytom najmenej o 5 % vyšším u pacientov liečených Spinrazou ako u pacientov s predstieranou liečbou
The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
Farmakokinetika nusinersenu u pacientov s poruchou funkcie obličiek alebo pečene sa neskúmala.
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Priemerná dĺžka úseku 6MWT bola 278,5 metrov (SD 206,46) na 253. deň a 333,6 metrov (SD 176,47) na 1 050. deň.
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
1CS4 bola ukončená po pozitívnej štatistickej analýze primárneho koncového ukazovateľa v predbežnej analýze (štatisticky signifikantné zlepšenie HFMSE skóre oproti východiskovej hodnote sa pozorovalo u pacientov liečených Spinrazou v porovnaní s pacientmi v kontrolnej skupine s predstieranou liečbou (Spinraza oproti kontrolnej skupine s predstieranou liečbou: 4,0 oproti -1,9; p =
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
U niektorých pacientov bolo potrebné za účelom liečby hydrocefalu zaviesť pomôcku, ktorá sa volá ventrikuloperitoneálny drén.
Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
Ďalšie zlepšenie v priemere celkového motorického míľnika v bodovom skóre (HINEčasť 2) (2,1; SD 4,36; n = 22) a CHOP INTEND (4,68; SD 3,993, n = 22) sa pozorovalo od začiatku štúdie do 304.
All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1.
Všetci pacienti mali pri poslednom vyhodnotení schopnosť sať a prehĺtať, pričom 22 (88
Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Zo 45 pacientov, ktorí nespĺňali definíciu trvalej ventilácie v štúdii CS3B, bolo v čase predbežnej analýzy v štúdii CS11 nažive 38 pacientov (84
The following information is intended for healthcare professionals only:
Nasledujúca informácia je určená len pre zdravotníckych pracovníkov: 1. Injekčná liekovka
The primary route of elimination is expected via urinary excretion of nusinersen and its metabolites.
Ako primárna cesta eliminácie nusinersenu a jeho metabolitov sa predpokladá vylučovanie močom.
out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
%) dosiahlo koncový ukazovateľ zvýšenia v celkovom skóre CHOP INTEND o ≥4 body v čase ich poslednej návštevy v rámci štúdie.
Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
U týchto pacientov sa pozorovali stabilizácia alebo zlepšenie priemerných skóre HFMSE (1,4; SD 4,02) a RULM (2,1; SD 2,56) od východiskového stavu do 265. dňa štúdie v štúdii CS11.
There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given.
Spinrazy bol u malého počtu pacientov hlásený rozvoj hydrocefalu (vznik nadmerného množstva tekutiny okolo mozgu).
How Spinraza is given
Ako sa Spinraza podáva
What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Čo potrebujete vedieť predtým, ako vy alebo vaše dieťa dostanete Spinrazu 3. Ako sa Spinraza podáva
At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
%) pacientov motorický WHO míľnik samostatného sedenia bez podpory, 22 (88
Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
Pri príprave roztoku Spinrazy na intratekálne podanie sa musí použiť aseptická technika.
Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
24; kontrolná skupina s predstieranou liečbou v štúdii CS3B), bol medián veku 17,8 mesiaca (rozmedzie 10 - 23 mesiacov) a na začiatku štúdie CS11 mali priemerné bodové skóre CHOP INTEND 17,25 (rozmedzie 2,046,0).
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I SMA.
U pacientov v tejto štúdii bol považovaný za najpravdepodobnejší vývoj SMA typu
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
Ak sa u vás alebo vášho dieťaťa vyskytne akýkoľvek vedľajší účinok, obráťte sa na svojho lekára alebo zdravotnú sestru.
An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
dňa sa v priebehu času pozorovalo zlepšenie v priemernom skóre CHOP INTEND (priemerná zmena 21,30).
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Na účely posúdenia dlhodobej účinnosti a bezpečnosti nusinersenu u symptomatických pacientov so spinálnou svalovou atrofiou má držiteľ rozhodnutia o registrácii vykonať a predložiť výsledky predĺženej otvorenej štúdie fázy 3 (SHINE, CS11)
Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
Spinraza sa používa na liečbu genetického ochorenia nazývaného spinálna svalová atrofia (z anglického názvu spinal muscular atrophy, SMA).
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Pred podaním sa v prípade potreby môžu neotvorené injekčné liekovky Spinrazy vybrať z chladničky alebo do nej vrátiť.
Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Podiel dosiahnutých zlepšení o 4 body p<0,0001
Submission of study results: Q2 2024.
Predloženie výsledkov štúdie: Q2
Each vial is for single use.
Každá injekčná liekovka je na jednorazové použitie.
If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Ak sa podanie nasycovacej dávky oneskorí alebo vynechá, Spinraza sa musí podať čo najskôr, ako je to možné, s odstupom medzi dávkami najmenej 14 dní.
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
%) v štúdii dosiahlo postupom času primárny koncový ukazovateľ so zlepšením v priemernom dosiahnutí motorického míľnika.
Proportion achieving a 4-point worsening
Podiel dosiahnutých zhoršení o 4 body Podiel s akýmkoľvek zlepšením Podiel s akýmkoľvek zhoršením
0.5 (95% CI: -0.6, 1.6)
0,5 (95 % IS: -0,6; 1,6)
Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Štúdia CS4 (CHERISH) bola randomizovaná, dvojito zaslepená štúdia fázy 3 kontrolovaná s predstieranou liečbou, ktorá sa uskutočnila u 126 symptomatických pacientov s neskorším nástupom SMA (nástup symptómov po 6 mesiacoch veku).
Later onset
Po podaní
Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
%; 95 % IS: 38, 96) v skupine so Spinrazou a 2 z 3 pacientov (67
It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Odporúča sa, aby sa pred podaním Spinrazy odobral taký objem cerebrospinálneho moku (cerebral spinal fluid, CSF), ktorý je ekvivalentný objemu Spinrazy určenému na podanie injekcie.