natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps.
Príprava infúzie sebelipázy alfa KANUMA sa má pripraviť a používať podľa nasledujúceho postupu.
For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
Pokyny v súvislosti s preventívnymi opatreniami a monitorovaním reakcií z precitlivenosti, pozri časť 4.4.
The age range at randomisation was 4-58 years old (71% were < 18 years old).
Vekový rozsah pri randomizácii bol 4-58 rokov (71% pacientov malo < 18 rokov).
Following the occurrence of a hypersensitivity reaction, appropriate pre-treatment should be considered according to the standard of care (see section 4.4).
V prípade výskytu reakcie z precitlivenosti sa má zvážiť vhodná predbežná liečba v súlade so štandardnou starostlivosťou (pozri časť 4.4).
Study LAL-CL02 - Children and Adults 1 mg/kg once every other week
Štúdia LAL-CL02 - deti a dospelí 1 mg/kg raz za dva týždne
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA c Age at first dose: 1 to 6 months
2 pacientov dostávajúcich KANUMU c Vek pri prvej dávke: 1 až 6 mesiacov
What KANUMA is and what it is used for What you need to know before you are given KANUMA How KANUMA is given
Čo je KANUMA a na čo sa používa Čo potrebujete vedieť predtým, ako dostanete KANUMU
• Information on the ongoing LAL Deficiency Registry, including the importance of enrolling patients, also those not treated with Kanuma, and the modalities for participation.
• informácie o priebežnom registri prípadov deficitu LAL vrátane významu nahlasovania pacientov, a to aj tých, ktorí nie sú liečení Kanumou, a o spôsoboch účasti.
Table 3: Primary and secondary efficacy endpoints in LAL-CL02 Endpoint
Tabuľka 3: Primárne a sekundárne sledované parametre účinnosti v štúdii LAL-CL02
*Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
*Sebelipáza alfa sa vyrába vo vaječnom bielku transgénneho organizmu rodu Gallus technológiou rekombinantnej DNA (rDNA).
These medicines may include antihistamines, fever-reducing medicines and/or corticosteroids (a type of antiinflammatory medicines).
Medzi tieto lieky môžu patriť antihistaminiká, lieky na zníženie horúčky a/alebo kortikosteroidy (druh protizápalových liekov).
The absolute reduction in mean ALT level was -57.9 U/l (-53%) in the sebelipase alfa-treated group and -6.7 U/l (-6%) in the placebo group.
Absolútne zníženie priemernej hladiny ALT bolo na úrovni -57,9 U/l (-53%) v skupine liečenej sebelipázou alfa a na úrovni -6,7 U/l (-6%) v skupine dostávajúcej placebo.
You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
KANUMU nesmiete dostať: ak sa u vás alebo vášho dieťaťa vyskytli život ohrozujúce alergické reakcie na sebelipázu alfa, ktoré sa nedajú potlačiť, keď vy alebo vaše dieťa znova dostanete liek, alebo na vajcia alebo na ktorúkoľvek z ďalších zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6).
What KANUMA contains
Čo KANUMA obsahuje
Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Spôsob podávania KANUMA je určená len na intravenózne použitie.
• Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response.
• podrobnosti o tom, ako monitorovať potenciálnu tvorbu ADA po začatí liečby Kanumou, najmä u pacientov dostávajúcich Kanumu, u ktorých sa vyskytli klinicky významné reakcie z precitlivenosti alebo potenciálna strata klinickej odpovede,
Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients.
Spomedzi pacientov so spárovanými biopsiami pečene dosiahlo 63% (10/16) pacientov liečených KANUMOU zlepšenie v steatóze pečene (zníženie o aspoň ≥5%) meranej morfometriou v porovnaní so 40% (4/10) pacientov dostávajúcich placebo.
Body temperature increased, oxygen saturation decreased, blood pressure increased, heart rate increased, respiratory rate increased a
Zvýšená telesná teplota, znížená saturácia kyslíkom, zvýšený krvný tlak, zvýšená srdcová frekvencia, zvýšená respiračná frekvencia a
* The infusion volume should be based on the prescribed dose and should be prepared to a final sebelipase alfa concentration of 0.1-1.5 mg/ml.
* Infúzny objem má byť založený na predpísanej dávke a má sa pripraviť na konečnú koncentráciu sebelipázy alfa na úrovni 0,1-1,5 mg/ml.
The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products.
Väčšina pacientov (58%) mala hladinu LDL cholesterolu pri zaradení do štúdie > 190 mg/dl a 24% pacientov s hladinou LDL cholesterolu > 190 mg/dl užívalo lieky na zníženie hladiny lipidov.
b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution.
Odporúča sa pred rekonštitúciou nechať injekčné liekovky s KANUMOU dosiahnuť teplotu medzi 15 a 25 ºC, aby sa minimalizoval potenciál tvorby bielkovinových častíc sebelipázy alfa v roztoku.
Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Vedenie vozidiel a obsluha strojov KANUMA nemá žiadny alebo má zanedbateľný vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.
The safety objectives should focus on hypersensitivity reactions, particularly anti-drug antibodies development impacting response to drug.
Ciele hodnotenia bezpečnosti sa majú zamerať na reakcie z precitlivenosti, najmä na tvorbu protiliekových protilátok ovplyvňujúcich odpoveď na liek.
AUCss = Area under the plasma concentration time curve at steady-state Cmax = Maximum concentration
AUCss = plocha pod krivkou časového priebehu koncentrácie v rovnovážnom stave Cmax = maximálna koncentrácia Tmax
Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
Päťdesiatšesť z 84 pacientov (67%), ktorí dostávali sebelipázu alfa počas klinických štúdií (LALCL01/LAL-CL04, LAL-CL02 a LAL-CL03), bolo vo vekovom rozsahu pediatrickej populácie alebo dospievajúcich (1 mesiac až 18 rokov).
d. Do not use if the solution is cloudy, or if foreign particulate matter is present.
Nepoužívajte, ak je roztok zakalený alebo ak sa v ňom nachádzajú cudzie častice.
From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l.
Od začiatku liečby po 48. týždeň sa priemerný percentil dosiahnutia správnej hmotnosti pre daný vek zlepšil z 12,74% na 29,83% a priemerná hladina sérového albumínu sa zvýšila z 26,7 g/l na 38,7 g/l.
The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients.
u pacientov starších ako 65 rokov sa nehodnotila a pre týchto pacientov nemožno odporučiť žiadne alternatívne režimy dávkovania.
For study entry, patients were required to have ALT levels of ≥1.5 X upper limit of normal (ULN).
Na zaradenie do štúdie museli mať pacienti hladinu ALT ≥ 1,5-násobok horného limitu normálu (ULN).
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
Pacienti boli randomizovaní tak, aby dostávali KANUMU v dávke 1 mg/kg (n=36) alebo placebo (n=30) raz za dva týždne počas 20 týždňov v rámci dvojito zaslepenej časti štúdie.
Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
Štúdia LAL-CL08: otvorená štúdia fázy 2 u dojčiat s rýchlo postupujúcim deficitom LAL zameraná na vyhodnotenie údajov o dlhodobej účinnosti a bezpečnosti.
A statistically significant improvement in multiple endpoints was observed in the sebelipase alfatreated group as compared to the placebo group at the completion of the 20-week double-blind period of the study, as shown in Table 3.
V skupine liečenej sebelipázou alfa sa v porovnaní so skupinou dostávajúcou placebo pozorovalo štatisticky významné zlepšenie viacerých sledovaných parametrov po skončení 20-týždňovej dvojito zaslepenej časti štúdie, ako je to uvedené v tabuľke 3.
• Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity.
• upozornenia a opatrenia v súvislosti s rizikom precitlivenosti vrátane anafylaxie alebo tvorby ADA s konkrétnymi informáciami o príznakoch, čase nástupu a závažnosti,
Marketing Authorisation Holder Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret France
Držiteľ rozhodnutia o registrácii Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret Francúzsko
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Ďalšie zložky sú dihydrát citranu sodného (pozri časť 2, odsek „KANUMA obsahuje sodík“), monohydrát kyseliny citrónovej, ľudský sérový albumín a voda na injekciu.
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Zvýšenie dávky na 3 mg/kg raz týždenne bolo spojené s ďalšími zlepšeniami prírastku hmotnosti, lymfadenopatie a hladiny sérového albumínu.
Diarrhoea b,e
Hnačka b,e
The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2
Zriedený roztok sa má podávať pacientom pomocou infúznej súpravy s nízkym viazaním bielkovín vybavenej 0,2 μm integrovaným filtrom s nízkym viazaním bielkovín s povrchovou plochou väčšou ako 4,5 cm
Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Hodnotené u pacientov s abnormálnymi počiatočnými hodnotami (n=36 pre KANUMU, n=29 pre placebo).
After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C.
Po zriedení: Chemická a fyzikálna stabilita počas používania bola preukázaná po dobu maximálne 24 hodín pri teplote 2 °C až 8 °C alebo maximálne 12 hodín pri teplote nižšej ako 25 °C.
At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly.
V čase prvotnej pozitivity na ADA dostávali 3 pacienti dávku 1 mg/kg raz týždenne a 1 pacient dostával dávku 3 mg/kg raz týždenne.
Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
Laryngálny edém e, dyspnoe b,c,e
Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
U pacientov liečených sebelipázou alfa boli hlásené reakcie z precitlivenosti vrátane anafylaxie, pozri časť 4.8.
UNIQUE IDENTIFIER - 2D BARCODE 2D barcode carrying the unique identifier included.
17. ŠPECIFICKÝ IDENTIFIKÁTOR - DVOJROZMERNÝ ČIAROVÝ KÓD Dvojrozmerný čiarový kód so špecifickým identifikátorom.
The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Hodnotili sa tieto sledované parametre: normalizácia hladiny ALT, zníženie hladiny LDL cholesterolu, zníženie hladiny iného cholesterolu ako HDL, normalizácia hladiny AST, zníženie hladiny triglyceridov, zvýšenie hladiny HDL cholesterolu, zníženie obsahu tuku v pečeni na základe vyšetrenia magnetickou rezonanciou typu MEGE (multi-echo gradient echo) a zlepšenie steatózy pečene merané morfometriou.
P-value d
Hodnota P
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Hodnotené u pacientov s vykonaným vyšetrením MRI typu MEGE (n=32 pre KANUMU, n=25 pre placebo).
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
infekcia močových ciest opuch očných viečok dočasné zvýšenie hladiny cholesterolu alebo triglyceridov (tukov) v krvi rýchly srdcový tep úzkosť nespavosť závrat nízky krvný tlak sčervenenie tváre dýchavičnosť opuch hrdla hnačka bolesť žalúdka nadúvanie žalúdka nevoľnosť žihľavka vyrážka svrbenie červená opuchnutá koža zvýšené menštruačné krvácanie tras nepríjemný pocit v hrudi opuch únava stvrdnutie oblasti okolo miesta infúzie horúčka
In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to
0 z 21 pacientov v historickej kohorte prežilo za hranicu veku 8 mesiacov (prežitie za hranicu veku 12 mesiacov na úrovni 0%, 95% IS: 0% až 16%).
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml
OBSAH V HMOTNOSTNÝCH, OBJEMOVÝCH ALEBO KUSOVÝCH JEDNOTKÁCH 20 mg/10 ml
In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
6 z 9 dojčiat liečených KANUMOU v štúdii LAL-CL03 prežilo za hranicu veku 12 mesiacov (prežitie za hranicu veku 12 mesiacov na úrovni 67%, 95% IS: 30% až 93%).
UNIQUE IDENTIFIER - HUMAN READABLE DATA
ŠPECIFICKÝ IDENTIFIKÁTOR - ÚDAJE ČITATEĽNÉ ĽUDSKÝM OKOM PC: {číslo}
All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
Všetci pacienti dostávali 1 mg/kg raz za dva týždne.
LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Substitúcia aktivity enzýmu LAL vedie k zníženiu obsahu tuku v pečeni a hladiny transamináz a umožňuje metabolizmus esterov cholesterolu a triglyceridov v lyzozóme, čo spôsobuje zníženie hladiny cholesterolu viazaného na lipoproteíny s nízkou hustotou (LDL), cholesterolu iného ako viazaného na lipoproteíny s vysokou hustotou (HDL) a triglyceridov a zvýšenie hladiny HDL cholesterolu.
, abdominal pain b,e abdominal distension, nausea b e
, bolesť brucha b,e abdominálna distenzia, nauzea b,e
Age at first dose: 4 to 58 years e
LAL-CL02 d Vek pri prvej dávke: 4 až 58 rokov e
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Na základe nekompartmentovej analýzy údajov o dospelých pacientoch (LAL-CL01/LAL-CL-04) sa farmakokinetika sebelipázy alfa zdala byť nelineárna, pričom medzi dávkami 1 a 3 mg/kg sa pozoroval vyšší nárast expozície, ako by bol proporčný k dávke.
Very common Tachycardia b
Tachykardia b
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
2 pacientov dostávajúcich KANUMU
Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
Zoznam pomocných látok dihydrát citranu sodného monohydrát kyseliny citrónovej ľudský sérový albumín voda na injekciu
Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Tabuľka 5: Odporúčané infúzne objemy (dávka 1 mg/kg)*
For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
U pacientov, ktorí majú prejavy a príznaky ochorenia v dojčenskom veku, je odporúčaná počiatočná dávka 1 mg/kg raz týždenne.
• Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
• informácie o tom, ako postupovať v prípade pacientov, u ktorých sa vyskytli závažné reakcie z precitlivenosti vrátane anafylaxie,
Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Tabuľka 1: Odporúčané infúzne objemy (dávka 1 mg/kg)*
Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
U troch zo 106 (3%) pacientov liečených KANUMOU vrátane 1 zo 14 (7%) dojčiat a 2 z 92 (2%) detí a dospelých v klinických štúdiách sa vyskytli prejavy a príznaky zodpovedajúce anafylaxii.
No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
Nezistili sa žiadne nežiaduce účinky pri dávkach do minimálne 10-násobku odporúčanej dávky u dospelých/detí v štúdiách embryofetálneho vývinu u potkanov a králikov a pri dávkach do 10násobku odporúčanej dávky u dospelých/detí v štúdiách fertility a perinatálneho a postnatálneho vývinu u potkanov.
If you or your child experiences a severe infusion reaction like this, seek immediate medical attention.
Ak sa u vás alebo vášho dieťaťa vyskytne takáto závažná infúzna reakcia, ihneď vyhľadajte lekársku pomoc.
Fujifilm Diosynth Biotechnologies USA Inc 6051 George Watts Hill Drive Research Triangle Park North Carolina
Fujifilm Diosynth Biotechnologies USA Inc 6051
From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
Od začiatku liečby po 48 týždeň boli priemerné zníženia hladiny ALT na úrovni -34,0 U/l a hladiny AST na úrovni -44,5 U/l.
Very common Chills, hyperthermia, pyrexia b,
Zimnica, hypertermia, pyrexia b, edém
Interim reports expected yearly
Predbežné správy sa očakávajú každý rok.
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
V súlade s pozorovaniami u pacientov liečených KANUMOU počas dvojito zaslepenej časti štúdie viedlo začatie liečby KANUMOU počas otvorenej časti štúdie k rýchlym zlepšeniam hladiny ALT a lipidových parametrov vrátane hladín LDL cholesterolu a HDL cholesterolu.
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
LIEKOVÁ FORMA A OBSAH Infúzny koncentrát 1 injekčná liekovka s objemom 10 ml 20 mg/10 ml
Very common Diarrhoea, gastro-oesophageal reflux disease, retching, vomiting b
Hnačka, gastroezofageálna refluxná choroba, napínanie na vracanie, vracanie b
Each vial contains 33 mg sodium.
Každá injekčná liekovka obsahuje 33 mg sodíka.
Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Na základe klinickej odpovede sa už po 1 mesiaci a maximálne po 20 mesiacoch od začiatku liečby dávkou 1 mg/kg zvýšila dávka na 3 mg/kg raz týždenne.
Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Sebelipáza alfa je rekombinantná ľudská lyzozómová kyslá lipáza (rhLAL).
Therefore, appropriate medical support must be readily available when sebelipase alfa is administered.
Pri podávaní sebelipázy alfa preto musí byť rýchlo dostupná primeraná lekárska pomoc.
Infusion related reaction c a Common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA b Reported at the same frequency in patients receiving KANUMA or placebo or more frequently in patients receiving placebo during the double-blind period of LAL-CL02
Hlásené s rovnakou frekvenciou u pacientov dostávajúcich KANUMU alebo placebo alebo častejšie u pacientov dostávajúcich placebo počas dvojito zaslepenej časti štúdie LAL-CL02 c Hlásené ako súčasť nežiaducej reakcie u jedného pacienta dostávajúceho KANUMU v štúdii
Very common Respiratory distress, wheezing, cough, rhinitis, nasal congestion, sneezing
Respiračná tieseň, sipot, kašeľ, rinitída, upchatý nos, kýchanie
Table 2: Adverse reactions reported in children and adultsd receiving KANUMA MedDRA System organ class
Tabuľka 2: Nežiaduce reakcie hlásené u detí a dospelýchd, ktorí dostávali KANUMU
Anxietyc, insomnia
Úzkosť c, nespavosť
Very common side effects reported in infants (1 to 6 months old) are: eyelid swelling agitation high blood pressure decreased muscle tone difficulty breathing wheezing paleness stuffy or swollen nose sneezing cough heartburn (reflux diseases)
Veľmi časté vedľajšie účinky hlásené u dojčiat (vo veku 1 až 6 mesiacov) sú: opuch očných viečok nepokoj vysoký krvný tlak znížený svalový tonus ťažkosti s dýchaním sipot bledosť upchatý alebo opuchnutý nos kýchanie kašeľ pálenie záhy (refluxná choroba) suché napínanie na vracanie hnačka žihľavka vyrážka vracanie svrbenie vyvýšená vyrážka červená opuchnutá koža horúčka opuch zimnica rýchle dýchanie nedostatok kyslíka v krvi rýchly srdcový tep podráždenosť
This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Tento liek obsahuje 33 mg sodíka na injekčnú liekovku a podáva sa v infúznom roztoku chloridu sodného s koncentráciou 9 mg/ml (0,9%)
How KANUMA works
Ako sa KANUMA podáva
Table 1: Adverse reactions reported in infants c receiving KANUMA
Tabuľka 1: Nežiaduce reakcie hlásené u dojčiatc, ktoré dostávali KANUMU
e. Up to 10 ml of solution should be slowly withdrawn from each vial and diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion.
Z každej injekčnej liekovky sa má pomaly odobrať maximálne 10 ml roztoku a zriediť infúznym roztokom chloridu sodného s koncentráciou 9 mg/ml (0,9%).
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): LAL Deficiency Registry: Non-interventional, multicentre, prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase Deficiency to further understand the disease, its progression and any associated complication, and to evaluate the long-term efficacy (normalisation of hepatic function) and safety
Register prípadov deficitu LAL: neintervenčný, multicentrický, prospektívny register prípadov ochorenia a klinických výsledkov pacientov s deficitom lyzozómovej kyslej lipázy (LAL) s cieľom lepšie pochopiť toto ochorenie, jeho postup a všetky súvisiace komplikácie a vyhodnotiť dlhodobú účinnosť (normalizáciu funkcie obličiek) a bezpečnosť Kanumy (najmä reakcie z precitlivenosti vrátane anafylaxie a tvorbu protiliekových protilátok s potenciálnym vplyvom na odpoveď na liek) podľa schváleného protokolu.
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
V štúdii LAL-CL03 sa sebelipáza alfa eliminovala zo systémového obehu s mediánom času T1/2 0,1 hod.
≥ 18 years old N=18 Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* AUCss (ng∙hr/mL) 1133.8 941.6 1436.4 1453.6 1989.3 1861.0 Cmax (ng/mL) Tmax (hr) CL (L/hr) Vc (L) T1/2 (hr) * Week 22 for placebo patients reset to Week 0, i.e. first week of active treatment.
18 rokov n=18 0. týždeň 22. týždeň* 0. týždeň 22. týždeň* 0. týždeň 22. týždeň*
The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
6 mesiacov) s rýchlo postupujúcim deficitom LAL je 1 mg/kg podávaná ako intravenózna infúzia raz týždenne.