natgillin/translations-raw huggingface dataset:
For the full list of all side effects reported with Zavesca, see the Package Leaflet.
Zoznam všetkých vedľajších účinkov pozorovaných pri používaní lieku Zavesca sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Zavesca should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to miglustat or any of the other ingredients.
Liek Zavesca by nemali užívať osoby, ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na miglustat alebo inú zložku lieku.
Why has Zavesca been approved?
Prečo bol liek Zavesca schválený?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Zavesca’ s benefits are greater than its risks for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease for whom ERT is unsuitable, and of progressive neurological manifestations in adult and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease.
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že prínos lieku Zavesca je vyšší ako riziká pri perorálnej liečbe dospelých pacientov s mierne až stredne závažnou Gaucherovou chorobou typu 1, pre ktorých je nevhodná enzýmová substitučná liečba, a pri liečbe progresívnych neurologických prejavov u dospelých a detských pacientov trpiacich na Niemann- Pickovu chorobu typu C.
The Committee recommended that Zavesca be given marketing authorisation.
Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Zavesca na trh.
Zavesca has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’ because, as the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information on the medicine.
To znamená, že kvôli zriedkavosti ochorenia nebolo možné získať všetky informácie o lieku.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) will review any new information that may become available and this summary will be updated as necessary.
Európska agentúra pre lieky (EMEA) každý rok prehodnotí všetky nové informácie, ktoré budú dostupné a podľa potreby bude aktualizovať tento súhrn.
2/ 3 What information is still awaited for Zavesca?
2/ 3 Aké informácie o lieku Zavesca dosiaľ neboli predložené?
The company that makes Zavesca will complete the following studies to address the product’ s effectiveness and safety in type 1 Gaucher disease:  a post-marketing plan to inform doctors on how to use Zavesca and to get patients to report information on the safety of the medicine;  a study to follow up patients already in clinical trials, to continue assessment of the medicine’ s safety and effectiveness and to find out more about the neurological aspects of the disease;  a study to look at the effectiveness and safety of Zavesca in patients who switch from ERT;  a further study of the natural history of the disease, together with the European Working Group for Gaucher Disease (EWGGD).
Spoločnosť, ktorá vyrába liek Zavesca uskutoční tieto štúdie súvisiace s účinnosťou a bezpečnosťou pri Gaucherovej chorobe typu 1:  plán o informovaní lekárov po uvedení lieku na trh, ako používať liek Zavesca a ako podávať správy o bezpečnosti lieku zo strany pacientov,  štúdiu na ďalšie sledovanie pacientov, ktorí sa už zúčastňujú klinických skúšok v záujme pokračovania v hodnotení bezpečnosti a účinnosti lieku a v záujme získania ďalších informácií o neurologických aspektoch ochorenia,  štúdiu na sledovanie účinnosti a bezpečnosti lieku Zavesca u pacientov, ktorí absolvovali enzýmovú substitučnú terapiu,  ďalšiu štúdiu pôvodu choroby spolu s európskou pracovnou skupinou pre Gaucherovu chorobu (European Working Group for Gaucher Disease, EWGGD).
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Zavesca on 20 November 2002.
Európska komisia 20. novembra 2002 vydala povolenie na uvedenie lieku Zavesca na trh platné v celej Európskej únii.
The marketing authorisation holder is Actelion Registration Ltd.
Držiteľ povolenia na uvedenie na trh je spoločnosť Actelion Registration Ltd.
The marketing authorisation was renewed on 20 November 2007.
Povolenie na uvedenie na trh bolo predĺžené 20. novembra 2007.
The records of Zavesca’ s designation as an orphan medicine are available here (type 1 Gaucher disease) and here (Niemann-Pick type C disease).
Záznamy o označení lieku Zavesca ako lieku na ojedinelé ochorenia sa nachádza tu (Gaucherova choroba typu 1) a tu (Niemann- Pickova choroba typu C).
The full EPAR for Zavesca can be found here.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Zavesca sa nachádza tu.
Zavesca 100 mg hard capsules.
Zavesca 100 mg tvrdé kapsuly
White capsules with “ OGT 918” printed in black on the cap and “ 100” printed in black on the body.
Biele kapsuly s čiernym vytlačeným nápisom “ OGT 918 ” na vrchnej časti kapsuly a s čiernym vytlačeným nápisom “ 100 ” na spodnej časti kapsuly.
Zavesca is indicated for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease.
4. 1 Terapeutické indikácie
Zavesca may be used only in the treatment of patients for whom enzyme replacement therapy is unsuitable (see sections 4.4 and 5.1).
Zavesca sa môže použiť iba v terapii pacientov, pre ktorých nie je vhodná substitučná enzýmová terapia (pozri časti 4. 4 a 5. 1).
Zavesca is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
Zavesca je indikovaná na liečbu progredujúcich neurologických symptómov dospelých a detských pacientov s Niemann- Pickovou chorobou typu C (pozri časť 4. 4, a 5. 1).
Therapy should be directed by physicians who are knowledgeable in the management of Gaucher disease or Niemann-Pick type C disease, as appropriate.
Terapiu má viesť lekár, ktorý je dobre informovaný o liečbe Gaucherovej choroby respektíve Niemann- Pickovej choroby typu C.
There is no experience with the use of Zavesca in patients with type 1 Gaucher disease under the age of 18.
Nie sú žiadne skúsenosti s užívaním Zavescy u pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1 mladších ako 18 rokov.
The use of Zavesca is therefore not recommended in children or adolescents with type 1 Gaucher disease.
Užívanie Zavescy u detí a adolescentov mladších ako 18 rokov s Gaucherovou chorobou typu 1 sa preto neodporúča.
There is no experience with the use of Zavesca in patients over the age of 70.
Nie sú žiadne skúsenosti s užívaním Zavescy u pacientov starších ako 70 rokov.
Dosage in Niemann-Pick type C disease
Dávkovanie u pacientov s Niemann- Pickovou chorobou typu C
The recommended dose for the treatment of adult and adolescent patients with Niemann-Pick type C disease is 200 mg three times a day.
Odporúčaná dávka pre terapiu dospelých pacientov a adolescentov s Niemann- Pickovou chorobou typu C je 200 mg trikrát denne.
Dosing in patients under the age of 12 years should be adjusted on the basis of body surface area as illustrated below:
2 Dávkovanie u pacientov mladších ako 12 rokov je potrebné upraviť vzhľadom k povrchu tela podľa nasledujúcej tabuľky:
200 mg three times a day 200 mg twice a day 100 mg three times a day 100 mg twice a day 100 mg once a day
200 mg trikrát denne 200 mg dvakrát denne 100 mg trikrát denne 100 mg dvakrát denne 100 mg jedenkrát denne
The benefit to the patient of treatment with Zavesca should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
Benefit terapie Zavescou je potrebné pravidelne prehodnocovať (pozri časť 4. 4).
There is limited experience with the use of Zavesca in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
Skúsenosti s podávaním Zavescy pacientom s Niemamn- Pickovou chorobou typu C, mladších ako 4 roky, sú obmedzené.
Renal Impairment
Poškodenie obličiek
In patients with an adjusted creatinine clearance of 50– 70 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg twice daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 200 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Pacientom s Niemamn - Pickovou chorobou typu C a s upraveným klírensom kreatinínu 50- 70 ml/ min/ 1, 73 m2 (u pacientov mladších ako 12 rokov upravenej na povrch tela) sa na začiatku musí podať dávka 200 mg dvakrát denne.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 30– 50 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg once daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 100 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Pacientom s Niemamn- Pickovou chorobou typu C a s upraveným klírensom kreatinínu 30- 50 ml/ min/ 1, 73 m2 (u pacientov mladších ako 12 rokov upravenej na povrch tela) sa na začiatku musí podať dávka 100 mg dvakrát denne.
Use in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Liečba pacientov s vážnym poškodením obličiek (klírens kreatinínu < 30 ml/ min/ 1, 73 m2) sa neodporúča (pozri časti 4. 4 a 5. 2).
Hepatic Impairment
Poškodenie pečene
ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
SET je štandardnou terapiou pre pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1 (pozri časť 5. 1).
Approximately 38% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
V klinických štúdiach udávalo počas liečby približne 38% pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1 a približne 58% pacientov s Niemamn- Pickovej chorobou typu C trasenie.
Tremor usually began within the first month, and in many cases resolved during treatment after between 1 and 3 months.
Trasenie obvykle začalo v priebehu prvého mesiaca liečby a v mnohých prípadoch sa vyriešilo medzi prvým až tretím mesiacom liečby.
Regular monitoring of vitamin B12 level is recommended because of the high prevalence of vitamin B12 deficiency in patients with type 1 Gaucher disease.
3 Z dôvodu častého výskytu nedostatku vitamínu B12 u pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1 sa odporúča pravidelné sledovanie hladiny vitamínu B12.
Peripheral B
U pacientov liečených Zavescou boli pozorované prípady periférnej neuropatie, niekedy sprevádzané deficitom vitamínu B12 a monoklonálnou gamapatiou.
neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
Periférna neuropatia sa v porovnaní s celkovou populáciou zdá byť častejšia u pacientov s Gaucherovou chorobou typu 1.
Patients who develop symptoms such as numbness and tingling should have a careful re-assessment of risk-benefit.
U pacientov, u ktorých sa rozvinú príznaky ako tŕpnutie a mravčenie, sa musí dôkladne znovu posúdiť pomer riziko/ benefit liečby.
Gastrointestinal events, mainly diarrhoea, have been observed in more than 80% of patients, either at the outset of treatment or intermittently during treatment (see section 4.8).
Gastrointestinálne príhody, najmä hnačka, boli pozorované u viac ako 80% pacientov, buď na začiatku alebo občas v priebehu liečby (pozri časť 4. 8).
The mechanism is probably inhibition of disaccharidases in the gastrointestinal tract.
Mechanizmom je pravdepodobne inhibícia disacharidáz v gastrointestinálnom trakte.
In clinical practice, diarrhoea has been observed to respond to diet modification (reduction of lactose and other carbohydrate intake), to taking Zavesca away from meals, and/ or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
Vo väčšine prípadov majú mierny priebeh a očakáva sa, že ustúpia spontánne počas liečby. V klinickej praxi bolo pozorované, že hnačka reaguje na zmenu stravovania (zníženie príjmu laktózy a iných glycidov), užívanie Zavescy mimo jedla a/ alebo na lieky proti hnačke, ako loperamid.
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects spermatogenesis and sperm parameters, and reduces fertility (see sections 4.6 and 5.3).
Štúdie na potkanoch ukázali, že miglustat nepriaznivo ovplyvňuje spermatogenézu, parametre spermií a znižuje plodnosť (pozri časti 4. 6 a 5. 3).
Until further information is available, before seeking to conceive, male patients should cease Zavesca and maintain reliable contraceptive methods for a further 3 months.
Skôr ako budú k dispozícii ďalšie informácie, odporúča sa, aby pacienti mužského pohlavia pred splodením dieťaťa prerušili liečbu Zavescou a používali spoľahlivú antikoncepciu ešte 3 mesiace po skončení liečby Zavescou.
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure of miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
Systémová expozícia miglustatu je u pacientov s vážnym poškodením funkcie obličiek výrazne zvýšená (pozri časť 5. 2).
Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended.
Užívanie prípravku pacientmi s vážnym poškodením obličiek (klírens kreatinínu < 30 ml/ min/ 1, 73 m2) sa neodporúča.
Niemann-Pick type C disease
Niemann- Pickova choroba typu C
The benefit of treatment with Zavesca for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e. g. every 6 months; continuation of therapy should be re-appraised after at least 1 year of treatment with Zavesca.
Benefit liečby Zavescou na progredujúce neurologické symptómy pacientov s Niemann- Pickovou chorobou typu C treba pravidelne prehodnotiť, napríklad každých 6 mesiacov; pokračovanie liečby sa má prehodnotiť najmenej po jednom roku liečby Zavescou.
Reduced growth has been reported in some paediatric patients with Niemann-Pick type C disease in the early phase of treatment with miglustat where the initial reduced weight gain may be accompanied or followed by reduced height gain.
U niektorých detských pacientov s Niemann- Pickovou chorobou typu C, ktorí boli v počiatočnej fáze choroby liečení miglustatom, bolo hlásené spomalenie rastu, pričom úvodná redukcia prírastku hmotnosti môže byť doprevádzaná alebo nasledovaná redukciou rastu.
Growth should be monitored in paediatric and adolescent patients during treatment with Zavesca; the benefit/ risk balance should be re-assessed on an individual basis for continuation of therapy.
U detských pacientov a adolescentov liečených Zavescou je potrebné monitorovať rast; je potrebné individuálne zvážiť pomer benefit/ risk a rozhodnúť o pokračovaní terapie.
Mild reductions in platelet counts without association to bleeding were observed in some patients with Niemann-Pick type C disease treated with Zavesca.
U niektorých pacientov s Niemann- Pickovou chorobou typu C liečených Zavescou bola zaznamenaná mierna redukcia počtu trombocytov, ktorá neasociovala s krvácaním.
In patients included in the clinical trial, 40%-50% of patients had platelet counts below the lower limit of normal at baseline.
V klinických štúdiach 40% - 50% pacientov malo počet trombocytov pod dolnou hranicou normálu východzích hodnôt.
Limited data suggest that co-administration of Zavesca and Cerezyme in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
Táto štúdia tiež
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of Cerezyme.
4 ukazuje, že Zavesca nemá žiadny alebo iba obmedzený vplyv na farmakokinetiku preparátu Cerezyme.
4 There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.
Nie sú k dispozícii dostatočné údaje o použití miglustatu u gravidných žien.
Studies in animals have shown reproductive toxicity, including dystocia (see section 5.3).
Štúdie na zvieratách ukázali reprodukčnú toxicitu, vrátane narušenia priebehu pôrodu (pozri časť 5. 3).
Miglustat crosses the placenta and should not be used during pregnancy.
Miglustat prechádza placentou.
Contraceptive measures should be used by women of childbearing potential.
Ženy vo fertilnom veku by mali používať antikoncepciu.
Zavesca should not be used during breast-feeding.
Zavesca by sa nemala užívať počas dojčenia.
Male patients should maintain reliable contraceptive methods while taking Zavesca and for 3 months after finishing treatment (see sections 4.4 and 5.3)
Pacienti mužského pohlavia majú počas užívania Zavescy a 3 mesiace po jej ukončení používať spoľahlivú antikoncepciu (pozri časti 4. 4 a 5. 3).
No studies on the effects of Zavesca on the ability to drive or use machines have been performed.
Neuskutočnili sa žiadne štúdie o účinkoch Zavescy na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.
However, dizziness has been reported as a very common adverse event, and patients suffering from dizziness should not drive or operate machinery.
Avšak, ako veľmi častý nežiaduci účinok, boli hlásené závraty, a pacienti trpiaci závratmi by nemali viesť vozidlá ani obsluhovať stroje.
In nine clinical trials in different indications 206 patients were treated with Zavesca at dosages of 50- 200 mg t. i. d. for an average duration of 2.2 years.
Liečba trvala priemerne 2, 2 roka.
Of these patients, 90 had type 1 Gaucher disease, and 40 had Niemann-Pick type C disease.
Z týchto pacientov malo 90 pacientov Gaucherovu chorobu typu 1 a 40 pacientov malo Niemann- Pickovu chorobou typu C.
Adverse reactions were generally of mild to moderate severity and occurred with similar frequency across indications and dosages tested.
Vyskytovali sa s podobnou frekvenciou pri všetkých indikáciách a testovaných dávkach.
The most common adverse reactions were gastrointestinal, with diarrhoea and other abdominal complaints, and weight loss.
Najčastejšie nežiaduce účinky boli gastrointestinálneho pôvodu, hnačky, iné ťažkosti v brušnej dutine a strata hmotnosti.
Adverse drug reactions, defined as treatment-emergent adverse events reported as related to treatment by the investigator and occurring in > 1% of patients, are listed in the table below by body system and frequency (very common: ≥ 1/ 10, common: ≥ 1/ 100 < 1/ 10).
Nežiaduce účinky definované ako nepriaznivé udalosti objavujúce sa pri liečbe, uvádzané skúšajúcim ako súvisiace s liečbou a vyskytujúce sa u > 1% pacientov, sú zoradené v nasledujúcej tabuľke podľa systému a periodicity výskytu (veľmi časté ≥ 1/ 10, časté ≥ 1/ 100 < 1/ 10).
Blood and lymphatic system disorders Common
Ochorenia krvi a lymfatického systému Časté trombocytopénia
Metabolism and Nutrition Disorders Very common Common
Poruchy metabolizmu a výživy Veľmi časté Časté
Weight loss Anorexia, decreased appetite
úbytok hmotnosti anorexia, znížená chuť do jedla
Insomnia, libido decreased
Psychiatrické poruchy a ochorenia Časté insomnia, zníženie libida
Nervous System Disorders Very common Common
Poruchy nervového systému Veľmi časté Časté
Tremor, Peripheral neuropathy, headache, paraesthesia, dizziness, ataxia, hypoaesthesia
trasenie, periférna neuropatia, bolesti hlavy, parestézia, závraty, ataxia, zníženie citlivosti
Gastrointestinal Disorders Very common Common
Poruchy a ochorenia gastrointestinálneho traktu Veľmi časté Časté
Diarrhoea, flatulence, abdominal pain Nausea, vomiting, abdominal distension/ discomfort, constipation, dyspepsia
hnačka, flatulencia, bolesti brucha nevoľnosť, vracanie, abdominálna distenzia/ diskomfort, zápcha, dyspepsia
Common
Poruchy kostrovej a svalovej sústavy a spojivového tkaniva Časté svalové kŕče
Nerve conduction studies abnormal,
Celkové ochorenia a reakcie v mieste podania Časté nevoľnosť, slabosť
Weight loss has been observed in approximately 60% of patients.
Úbytok hmotnosti bol pozorovaný u približne 60% pacientov.
The greatest effect was at 12 months, with a mean weight loss of 6– 7% of body weight, with a subsequent tendency for an increase in weight towards the baseline value.
Najväčší vplyv bol v dvanástom mesiaci s priemerným úbytkom 6– 7% telesnej hmotnosti a následnou tendenciou k zvýšeniu hmotnosti k pôvodným hodnotám.
Zavesca has been studied in indications where certain events reported as adverse drug reactions, such as neurological symptoms/ signs and thrombocytopenia could also be due to the underlying conditions.
Zavesca bola sledovaná aj v indikáciách, kedy hlásené nežiaduce účinky ako napríklad neurologické symptómy/ znaky alebo trombocytopénia mohli byť spôsobené základným stavom.
Isolated cases of cognitive dysfunction have been reported during clinical trials of Zavesca in type 1 Gaucher disease.
Počas klinických štúdii na liečbu Gaucherovej choroby typu 1 so Zavescou boli hlásené izolované prípady kognitívnej dysfunkcie.
A causal relationship to Zavesca has not been established.
Príčinná súvislosť s liečbou Zavescou nebola doposiaľ zistená.
Zavesca has been administered at doses of up to 3000 mg/ day for up to six months in HIV positive patients during clinical trials.
Počas klinického skúšania bola Zavesca podávaná u HIV pozitívnych pacientov v dávkach do 3 000 mg/ deň po dobu až šiestich mesiacov.
Leukopenia and neutropenia have also been observed in a similar group of patients receiving 800 mg/ day or higher dose.
V podobnej skupine pacientov, ktorí dostávali 800 mg/ deň alebo vyššiu dávku, sa tiež zistili leukopénia a neutropénia.
1 Pharmacodynamic properties
5. 1 Farmakodynamické vlastnosti
Other alimentary tract and metabolism products, ATC Code:
Iné prípravky ovplyvňujúce tráviaci trakt a metabolizmus, ATC kód:
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information, which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
Európska lieková agentúra (EMEA) bude každý rok posudzovať nové informácie o lieku, ktoré budú dostupné a toto SPC bude podľa potreby aktualizované.
In vitro, glucosylceramide synthase is inhibited by miglustat with an IC50 of 20-37 µM.
Štúdie in vitro ukázali, že miglustat s koncentráciou IC50 20- 37 µM inhibuje glukozylceramid syntázu.
In addition, inhibitory action on a non-lysosomal glycosylceramidase has been demonstrated experimentally in vitro The inhibitory action on glucosylceramide synthase forms the rationale for substrate reduction therapy in Gaucher disease.
Základným princípom liečby je inhibičný účinok na glukozylceramid syntázu, ktorý vedie k redukcii množstva substrátu pri Gaucherovej chorobe.
Twenty-eight patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease were enrolled in this 12-month non-comparative study, and 22 patients completed the study.
Do 12- mesačnej neporovnávacej štúdie bolo zaradených 28 pacientov s miernym až stredným stupňom Gaucherovej choroby typu 1 a 22 pacientov štúdiu dokončilo.
At 12 months, there was a mean reduction in liver organ volume of 12.1% and a mean reduction in spleen volume of 19.0%.
V 12. mesiaci bolo priemerné zmenšenie objemu pečene 12, 1% a priemerné zmenšenie objemu sleziny 19, 0%.
A mean increase in haemoglobin concentration of 0.26 g/ dl and a mean platelet count increase of 8.29 × 109/ l were observed.
Bolo pozorované priemerné zvýšenie koncentrácie hemoglobínu o 0, 26 g/ dl a priemerné zvýšenie počtu 6 trombocytov o 8, 29 × 109/ l.
After 3 years of continuous Zavesca treatment, mean reductions in liver and spleen organ volume were 17.5% and 29.6%, respectively.
Po 3 rokoch nepretržitej liečby preparátom Zavesca bolo priemerné zmenšenie pečene 17, 5% a sleziny 29, 6%.
There was a mean increase of 22.2 × 109/ l in platelet count, and a mean increase of 0.95 g/ dl in haemoglobin concentration.
Počet trombocytov bol priemerne zvýšený o 22, 2 × 109/ l a koncentrácia hemoglobínu priemerne o 0, 95 g/ dl.
6 A second open, controlled study randomised 36 patients who had received a minimum of 2 years of treatment with ERT, into three treatment groups: continuation with Cerezyme, Cerezyme in combination with Zavesca, or switch to Zavesca.
Druhá otvorená kontrolovaná štúdia randomizovala 36 pacientov, ktorí boli liečení minimálne dva roky SET v troch skupinách: pokračovanie s prípravkom Cerezyme, Cerezyme v kombinácii so Zavescou alebo prechod na liečbu Zavescou.
When compared to the measurements at 6 months, disease control was unchanged after 18 and 24 months of Zavesca monotherapy (20 and 6 patients, respectively).
6 pacientov).