natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The full EPAR for Replagal is available here.
Úplné znenie správy EPAR o Replagale sa nachádza tu.
Replagal 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Replagal 1 mg/ ml infúzny koncentrát.
1 ml of concentrate for solution for infusion contains 1 mg of agalsidase alfa.
1 ml infúzneho koncentrátu obsahuje 1 mg agalzidázy alfa.
Each vial of 1 ml of concentrate contains 1 mg of agalsidase alfa.
Každá injekčná liekovka s 1 ml koncentrátu obsahuje 1 mg agalzidázy alfa.
Each vial of 3.5 ml of concentrate contains 3.5 mg of agalsidase alfa.
Každá injekčná liekovka s 3, 5 ml koncentrátu obsahuje 3, 5 mg agalzidázy alfa.
Agalsidase alfa is the human protein α -galactosidase A produced in a human cell line by genetic engineering technology.
Agalzidáza alfa je ľudský proteín α- galaktozidáza A vyrobený technológiou genetického inžinierstva z línie ľudských buniek.
Replagal is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry Disease (α -galactosidase A deficiency).
Replagal je indikovaný pri dlhodobej substitučnej enzýmovej terapii u pacientov s potvrdenou diagnózou Fabryho choroby (deficit α- galaktozidázy A).
Replagal is administered at a dose of 0.2 mg/ kg body weight every other week by intravenous infusion over 40 minutes.
Replagal sa podáva v dávke 0, 2 mg/ kg telesnej hmotnosti raz za dva týždne intravenóznou infúziou počas 40 minút.
For preparation and administration instructions, see section 6.6.
Pokyny na prípravu a podávanie sa uvádzajú v časti 6. 6.
Patients aged over 65 years Studies in patients over the age of 65 have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in these patients as safety and efficacy have not yet been established.
Pacienti starší ako 65 rokov S pacientmi staršími ako 65 rokov sa nevykonali príslušné štúdie, takže zatiaľ nebola stanovená bezpečnosť ani účinnosť tohto lieku pre túto kategóriu.
Patients with hepatic impairment No studies have been performed in patients with hepatic impairment.
Pacienti s poškodením funkcie pečene Nevykonali sa žiadne štúdie s pacientmi s poškodením funkcie pečene.
Patients with renal impairment No dose adjustment is necessary in patients with renal impairment.
Pacienti s poškodením funkcie obličiek U pacientov s poškodením funkcie obličiek nie je potrebná žiadna úprava dávok.
The presence of extensive renal damage (eGFR < 60mL/ min) may limit the renal response to enzyme replacement therapy.
Odpoveď obličiek na terapiu náhrady enzýmov môže limitovať rozsiahle poškodenie obličiek (eGFR < 60ml/ min).
Paediatric Patients The experience in children is limited.
Pediatrickí pacienti Skúsenosti s použitím u detí sú obmedzené.
Studies in children (0-6 years) have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in the patients as safety and efficacy have not yet been established.
Štúdie u detí (0- 6 rokov) neboli uskutočnené a v súčasnosti nie je možné pre pacientov odporučiť žiadnu dávkovaciu schému, pretože bezpečnosť a účinnosť nebola zisťovaná.
Limited clinical data in children (7-18 years) do not permit to recommend an optimal dosage regimen presently (see section 5.2).
Obmedzené klinické údaje u detí (7- 18 rokov) v súčasnosti neumožňujú odporučiť optimálnu dávkovaciu schému (pozri časť 5. 2).
Because no unexpected safety issues were encountered in
Pretože pri šesťmesačnej štúdii
2 the 6 month study with Replagal administered at 0.2 mg/ kg in this population, this dose regimen is suggested for children between 7– 18 years of age.
2 s Replagalom podávaným v dávke 0, 2 mg/ kg u tejto populácie sa nevyskytli žiadne neočakávané bezpečnostné problémy, pre deti vo veku 7 – 18 rokov sa navrhuje táto dávková schéma.
Idiosyncratic infusion related reactions 13.7% of patients treated with Replagal in clinical trials have experienced idiosyncratic infusion related reactions.
Idiosynkratické reakcie súvisiace s infúziou 13, 7% pacientov liečených Replagalom v klinických skúškach zaznamenalo idiosynkratické reakcie súvisiace s infúziou.
Overall, the percentage of infusion related reactions was significantly lower in females than males.
Celkovo bol percentuálny výskyt reakcií spojených s infúziou významne nižší u žien ako u mužov.
Serious infusion reactions have been reported uncommonly; symptoms reported include pyrexia, rigors, tachycardia, urticaria, nausea/ vomiting, angioneurotic oedema with throat tightness, stridor and swollen tongue.
Prípady závažných reakcií na infúziu boli hlásené menej často, medzi hlásené symptómy patria pyrexia, mrazenie, tachykardia, urtikária, nauzea/ vracanie, angioneurotický edém s nepriedušnosťou hrdla, stridor a opuchnutie jazyka.
The onset of infusion related reactions has generally occurred within the first 2-4 months after initiation of treatment with Replagal although later onset (after 1 year) has been reported as well.
Reakcie po nástupe infúzie sa spravidla objavovali v priebehu prvých 2- 4 mesiacov od začiatku liečby Replagalom, hoci bol zaznamenaný aj neskorší nástup (po 1 roku).
In addition, oral or intravenous pre-treatment with antihistamines and/ or corticosteroids, from 1 to 24 hours prior to infusion may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
Navyše perorálna alebo intravenózna premedikácia antihistaminikami a/ alebo kortikosteroidmi 1 až 24 hodín pred infúziou môže mať preventívny účinok na následné reakcie v prípadoch, keď bola potrebná symptomatická liečba.
Allergic-type hypersensitivity reactions As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Reakcie precitlivenosti alergického typu Podobne ako u všetkých intravenóznych proteínových liekov, sa u pacientov môžu vyvinúť reakcie precitlivenosti alergického typu.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, the administration of Replagal should be discontinued immediately and appropriate treatment initiated.
Pri výskyte ťažkých reakcií alergického alebo anafylaktického typu sa musí okamžite prerušiť podávanie Replagalu a nasadiť vhodná liečba.
IgG antibodies to the protein As with all protein pharmaceutical products, patients may develop IgG antibodies to the protein.
Protilátky IgG na proteín Proti tomuto proteínu, podobne ako u všetkých proteínových farmaceutických liekov, sa môžu u pacientov vyvinúť protilátky IgG.
A low titre IgG antibody response has been observed in approximately 24% of the male patients treated with Replagal.
Približne u 24% pacientov mužského pohlavia liečených Replagalom boli proti tomuto proteínu zistené nízke titre protilátok IgG.
Based on limited data this percentage has been found to be lower (7%) in the male paediatric population.
Na základe obmedzených údajov bolo zistené, že toto percento je nižšie (7%) u pediatrických pacientov mužského pohlavia.
After 12 to 54 months of therapy, 17% of Replagal treated patients were still antibody positive whereas 7% showed evidence for the development of immunologic tolerance, based on the disappearance of IgG antibodies over time.
Po 12 až 54 mesiacoch liečenia bolo 17% pacientov liečených Replagalom stále pozitívnych na protilátky, pričom 7% vykazuje znaky vývoja imunologickej tolerancie, o čom svedčí postupné znižovanie protilátok IgG.
The remaining 76% remained antibody negative throughout.
Zvyšných 76% bolo negatívnych na protilátky po celý čas.
No IgE antibodies have been detected in any patient receiving Replagal.
U žiadneho pacienta užívajúceho Replagal neboli zistené protilátky IgE.
Patients with renal impairment The presence of extensive renal damage may limit the renal response to enzyme replacement therapy, possibly due to underlying irreversible pathological changes.
Možnou príčinou sú zásadné nevratné patologické zmeny.
Replagal should not be co-administered with chloroquine, amiodarone, benoquin or gentamicin since these substances have the potential to inhibit intra-cellular α -galactosidase activity.
Replagal sa nesmie podávať s chlorochínom, amiodarónom, benoqínom ani gentamicínom, pretože tieto látky majú potenciálny inhibičný účinok na vnútrobunkovú aktivitu α- galaktozidázy.
As α -galactosidase A is itself an enzyme, it would be an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Pretože samotná α- galaktozidáza A je enzým, nie je pravdepodobné, že by sa podieľala na liekových interakciách prostredníctvom cytochrómu P450.
Very limited clinical data on pregnancies exposed to Replagal (n=4) have shown no adverse effects on the mother and newborn child.
Veľmi obmedzené klinické údaje o gravidných ženách vystavených účinku Replagalu (n=4) nepreukazujú žiadne nežiaduce účinky na matku ani na novorodenca.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryonal/ foetal development when exposed during organogenesis (see Section 5.3).
Štúdie na zvieratách nepreukázali pri podávaní počas organogenézy priame alebo nepriame škodlivé účinky na graviditu alebo embryonálny/ fetálny vývoj (pozri 5. 3).
Caution should be exercised when prescribing to pregnant or breast-feeding women.
Pri predpisovaní lieku gravidným alebo dojčiacim ženám je potrebná opatrnosť.
Replagal has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Replagal nemá žiadny alebo zanedbateľný vplyv na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.
The most commonly reported undesirable effects were infusion associated reactions, which occurred in 13.7% of patients treated with Replagal in clinical trials.
Najčastejšie pozorované nežiaduce účinky súviseli s reakciami na infúziu, ktoré sa vyskytli v klinických skúškach približne u 13, 7% pacientov liečených Replagalom.
Table 1 lists adverse drug reactions (ADRs) reported for the 153 patients treated with Replagal in clinical trials, including 21 patients with history of endstage renal disease and 17 female patients.
V tabuľke 1 sa uvádza prehľad nežiaducich účinkov lieku (ADR) zaznamenaných v klinických štúdiách u 153 pacientov liečených Replagalom, vrátane 21 pacientov s anamnézou renálnej choroby v konečnom štádiu a 17 pacientov ženského pohlavia.
Information is presented by system organ class and frequency (very common > 1/ 10; common > 1/ 100 ,< 1/10; uncommon > 1/1000 ,< 1/100).
Informácie sú prezentované podľa orgánových systémov a frekvencie výskytu (veľmi časté > 1/ 10; časté > 1/ 100, < 1/ 10; menej časté > 1/ 1000, < 1/ 100).
A single patient could be affected by several ADRs.
U jedného pacienta sa môže prejaviť niekoľko nežiaducich účinkov.
Table 1 Metabolism and nutrition disorders
Tabuľka 1
headache dizziness, dysgeusia, neuropathic pain, tremor, hypersomnia, hypoesthesia, paraesthesia
bolesti hlavy závraty, dysgeúzia, neuropatické bolesti, tras, hypersomnia, hypestézia, parestézia
Common:
Cievne poruchy návaly horúčavy Veľmi časté: hypertenzia Časté:
nausea diarrhoea, vomiting, abdominal pain/ discomfort
nauzea hnačka, vracanie, bolesti/ nevoľnosť brucha
acne, erythema, pruritus, rash, livedo reticularis angioneurotic oedema, urticaria
akné, erytematózny exantém, pruritus, exantém, livedo reticularis angioneurotický edém, urtikária
4 Musculoskeletal, connective tissue and bone disorders
Poruchy kostrového svalstva, spojivových tkanív a kostí
musculoskeletal discomfort, myalgia, back pain, limb pain, peripheral swelling, arthralgia, joint swelling
muskuloskeletárne potiaže, myalgia, bolesti chrbta, bolesti končatín, periférny opuch, artralgia, opuch kĺbov
Very common:
mrazenie, pyrexia, bolesť a pocit nepohody, únava
rigors pyrexia, pain and discomfort, fatigue fatigue aggravated, feeling hot, feeling cold, asthenia, chest pain, chest tightness, influenza like illness, injection site rash, malaise
ťažšia forma únavy, pocit horúčky, pocit nachladnutia, asténia, bolesti na hrudníku, nepriedušnosť hrudníka, chrípkové symptómy, vyrážky v mieste vpichu, malátnosť
corneal reflex decreased oxygen saturation decreased
oslabený rohovkový reflex znížené nasýtenie kyslíkom
Adverse drug reactions reported in the paediatric population (children and adolescents) were, in general, similar to those reported in adults.
Nežiaduce účinky lieku zaznamenané u pediatrických pacientov (detí a adolescentov) boli vo všeobecnosti podobné nežiaducim účinkom pozorovaným u dospelých.
However, infusion related reactions and pain exacerbation occurred more frequently.
Častejšie sa však vyskytli reakcie spojené s infúziou a zhoršenie bolesti.
The most frequent were mild infusion-related reactions that mainly included rigors, pyrexia, flushing, headache, nausea, and dyspnoea.
Najčastejšie išlo o mierne reakcie spojené s infúziou, zahŕňajúce najmä mrazenie, pyrexiu, návaly horúčavy, bolesti hlavy, nauzeu a dyspnoe.
Other alimentary tract and metabolism products - Enzymes.
Iné lieky pre zažívací trakt a metabolizmus - Enzýmy.
A16AB03 agalsidase alfa.
A16AB03 agalzidáza alfa
Fabry Disease is a glycosphingolipid storage disorder that is caused by deficient activity of the lysosomal enzyme α -galactosidase A, resulting in accumulation of globotriaosylceramide (also referred to as Gb3 or CTH), the glycosphingolipid substrate for this enzyme.
Fabryho choroba je porucha ukladania glykosfingolipidov spôsobená nedostatočnou aktivitou lyzozómového enzýmu α- galaktozidázy A, čo vyúsťuje do hromadenia globotriaosylceramidu (označovaného tiež Gb3 alebo CTH), glykosfingolipidového substrátu tohto enzýmu.
Agalsidase alfa has been produced in a human cell line to provide for a human glycosylation profile that can influence uptake by mannose-6-phosphate receptors on the surface of target cells.
Agalzidáza alfa bola získaná z línie ľudských buniek, čím sa zabezpečil humánny profil glykozylácie, ktorý môže ovplyvňovať absorpciu receptormi manóza- 6- fosfátu na povrchu cieľových buniek.
Patients received the recommended dosage of 0.2 mg/ kg of Replagal.
Pacienti dostávali Replagal v odporúčanej dávke 0, 2 mg/ kg.
After 6 months of therapy there was a significant reduction in pain in the Replagal treated patients compared with placebo (p=0.021), as measured by the Brief Pain Inventory (a validated pain measurement scale).
Po šesťmesačnej liečbe, vyhodnocovanej metódou Brief Pain Inventory (validovaná stupnica na meranie bolesti), sa u pacientov liečených Replagalom zaznamenalo 5 významné zníženie bolesti v porovnaní s placebom (p = 0, 021).
In subsequent studies, in male paediatric patients, a reduction in pain was observed after 9 and 12 months of Replagal therapy compared to pre-treatment baseline.
Pri následných štúdiách na pediatrických pacientoch mužského pohlavia bolo zníženie bolesti pozorované po 9 a 12 mesiacoch liečby Replagalom v porovnaní s východiskovými údajmi pred liečbou.
5 Twelve to 18 months of treatment with Replagal resulted in improvement in quality of life (QoL), as measured by validated instruments.
Dvanásť až 18 mesiacov liečby Replagalom malo za následok zvýšenie kvality života (QoL), hodnotenej použitím validovaných nástrojov.
(p=0.030).
Po 12 až 18- mesačnej udržiavacej liečbe Replagal zlepšil renálne funkcie merané pomocou glomerulárnej filtrácie (GFR) na báze inulínu o 8, 7 ± 3, 7 ml/ min (p = 0, 030).
Longer term therapy (48-54 months) resulted in stabilisation of GFR in male patients with normal baseline GFR (≥ 90 mL/ min/ 1.73 m2) and with mild to moderate renal dysfunction (GFR 60 to < 90 mL/ min/ 1.73 m2), and in slowing of the rate of decline in renal function and progression to end-stage renal disease in male Fabry patients with more severe renal dysfunction (GFR 30 to < 60 mL/ min/ 1.73 m2).
Dlhodobejšia terapia (48- 54 mesiacov) zabezpečila stabilizáciu GFR u pacientov mužského pohlavia s normálnou GFR (≥ 90 ml/ min/ 1, 73 m2) na začiatku skúšok a so slabou až miernou dysfunkciou obličiek (GFR 60 až < 90 ml/ min/ 1, 73 m2), spomalenie rýchlosti poklesu funkcie obličiek a postupu do konečnej etapy ochorenia obličiek u pacientov s Fabryho chorobou mužského pohlavia so závažnejšou dysfunkciou obličiek (GFR 30 až < 60 ml/ min/ 1, 73 m2).
In male paediatric Fabry patients, hyperfiltration can be the earliest manifestation of renal involvement in the disease.
U pediatrických pacientov mužského pohlavia s Fabryho chorobou môže byť hyperfiltrácia najvčasnejším prejavom postihnutia obličiek v tejto chorobe.
Reduction in their hypernormal eGFRs was observed within 6 months of initiating Replagal therapy.
Zníženie ich nadnormálnej eGFR bolo pozorované do 6 mesiacov od nasadenia liečby Replagalom.
In a second study, fifteen patients with left ventricular hypertrophy completed a 6 month placebo- controlled study and entered an extension study.
V druhej štúdii pätnásť pacientov so zväčšením ľavej komory srdca absolvovalo placebom kontrolovanú štúdiu a zahájilo rozšírenú štúdiu.
Treatment with Replagal resulted in an 11.5 g decrease in left ventricular mass as measured by magnetic resonance imaging (MRI) in the controlled study, while patients receiving placebo exhibited an increase in left ventricular mass of 21.8 g.
V kontrolovanej štúdii sa zobrazením pomocou magnetickej rezonancie (NMR) preukázalo, že liečba Replagalom viedla k zníženiu hmotnosti ľavej komory o 11, 5 g, zatiaľ čo u pacientov užívajúcich placebo sa hmotnosť ľavej komory zvýšila o 21, 8 g.
In addition, in the first study involving 25 patients, Replagal effected a significant reduction in cardiac mass after 12 to 18 months of maintenance therapy (p < 0.001).
Okrem toho v prvej štúdii, na ktorej sa zúčastnilo 25 pacientov, po 12 až 18 mesačnej udržiavacej liečbe Replagalom, došlo k významnému zníženiu hmotnosti srdca (p < 0, 001).
The reductions in LV mass observed by echocardiography in both male and female Fabry patients over 24 to 36 months of Replagal treatment were associated with meaningful symptom improvement as measured using the NYHA and CCS in Fabry patients with severe heart failure or anginal symptoms at baseline.
Zníženia hmotnosti ľavej komory pozorované pri echokardiografii pacientov s Fabryho chorobou mužského i ženského pohlavia v priebehu 24 až 36 mesiacov liečby Replagalom boli spojené s významným zlepšením príznakov hodnotených použitím NYHA a CCS u pacientov s Fabryho chorobou so závažným zlyhaním srdca alebo s anginóznymi príznakmi pri úvodnom vyšetrení
After the first 6 months of therapy mean decreases of approximately 20 - 50% were observed in plasma, urine sediment and liver, kidney and heart biopsy samples.
Po prvých 6 mesiacoch liečby sa v plazme, močovom sedimente a v bioptických preparátoch pečene, obličiek a srdca zaznamenalo priemerné zníženia približne o 20 - 50%.
After 12 to 18 months treatment a reduction of 50 – 80% was observed in plasma and urine sediment.
Po 12 až 18 mesačnej liečbe sa v plazme a v močovom sedimente zaznamenalo zníženie o 50 - 80%.
The metabolic effects were also associated with clinically significant weight gain, increased sweating and increased energy.
Metabolické účinky boli tiež spojené s klinicky významným zvýšením hmotnosti, intenzity potenia a zvýšením energie.
Consistent with the clinical effects of Replagal, treatment with the enzyme reduced accumulation of Gb3 in many cell types, including renal glomerular and tubular epithelial cells, renal capillary endothelial cells (cardiac and dermal capillary endothelial cells were not examined) and cardiac myocytes.
V zhode s klinickými účinkami Replagalu liečba enzýmom tiež redukovala hromadenie Gb3 v bunkách rôznych tkanív, vrátane renálnych glomerulárnych a tubulárnych epitelových buniek, renálnych kapilárnych endotelových buniek (srdcové a dermálne kapilárne endotelové bunky sa neskúmali) a srdcových myocytov.
In male paediatric Fabry patients plasma Gb3 decreased 40-50% after 6 months of Replagal therapy and this reduction persisted after a total of 12 months of treatment.
U pediatrických pacientov mužského pohlavia trpiacich Fabryho chorobou sa úroveň Gb3 v plazme znížila o 40 - 50% po 6 mesiacoch liečby Replagalom a toto zníženie pretrvávalo po celkove 12 mesiacoch liečby.
Antibodies to agalsidase alfa have not been shown to be associated with any clinically significant effects on safety (e. g. infusion reactions) or efficacy.
U protilátok proti agalzidáze alfa sa nepreukázali žiadne významné klinické účinky v súvislosti s bezpečnosťou (napr. infúzne reakcie) alebo účinnosťou liečby.
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
S infúziou Replagalu doma možno uvažovať u pacientov, ktorí dobre tolerujú infúzie.
6 5.2 Pharmacokinetic properties
6 Tento liek bol schválený za takzvaných „ mimoriadnych okolností “.
Single doses ranging from 0.007 - 0.2 mg enzyme per kg body weight were administered to adult male patients as 20 - 40 minute intravenous infusions while female patients received 0.2 mg enzyme per kg body weight as 40 minute infusions.
Jednotlivé dávky v rozsahu 0, 007 - 0, 2 mg enzýmu na jeden kilogram telesnej hmotnosti sa podávali dospelým pacientom mužského pohlavia v 20 - 40 minútových intravenóznych infúziách, zatiaľ čo pacienti ženského pohlavia dostávali 0, 2 mg enzýmu na jeden kilogram telesnej hmotnosti v 40 minútových infúziách.
Following a single intravenous dose of 0.2 mg/ kg, agalsidase alfa had a biphasic distribution and elimination profile from the circulation.
Po jednej intravenóznej dávke 0, 2 mg/ kg vykazovala agalzidáza alfa dvojfázový profil distribúcie a vylučovania z obehu.
Elimination half-lives were 108 ± 17 minutes in males compared to 89 ± 28 minutes in females and volume of distribution was approximately 17% body weight in both sexes.
Polčas vylučovania proteínu z krvi predstavoval 108 ± 17 minút u mužov, v porovnaní s 89 ± 28 minútami u žien, a distribučný objem predstavoval približne 17% telesnej hmotnosti u oboch pohlaví.
Clearance normalised for body weight was 2.66 and 2.10 ml/ min/ kg for males and females, respectively.
2, 10 ml/ min/ kg u žien.
In children (aged 7-18 years), Replagal administered at 0.2 mg/ kg was cleared faster from the circulation than in adults.
U detí (vo veku 7 - 18 rokov) sa Replagal podávaný v dávke 0, 2 mg/ kg uvoľňoval z obehu rýchlejšie ako u dospelých.
Mean clearance of Replagal in children aged (7-11 years), in adolescents (aged 12-18 years), and adults was 4.2 ml/ min/ kg, 3.1 ml/ min/ kg, and 2.3 ml/ min/ kg, respectively.
Priemerný klírens Replagalu u detí (7- 11 rokov), adolescentov (12 - 18 rokov) a u dospelých sa rovnal 4, 2 ml/ min/ kg, 3, 1 ml/ min/ kg a 2, 3 ml/ min/ kg, v zodpovedajúcom poradí.
Pharmacodynamic data suggest that at a dose of 0.2 mg/ kg Replagal, the reductions in plasma Gb3 are more or less comparable between adolescents and young children (see section 5.1).
Farmakodynamické údaje nasvedčujú, že pri dávke 0, 2 mg/ kg Replagalu sú poklesy Gb3 v plazme u adolescentov a malých detí viac- menej porovnateľné (pozri časť 5. 1).
Following six months of Replagal treatment 12 of 28 male patients showed altered pharmacokinetics including an apparent increase in clearance.
Po šiestich mesiacoch liečby Replagalom sa u 12 z 28 pacientov zaznamenala zmenená farmakokinetika vrátane príznakov zvýšeného klírensu.
Based on the analysis of pre- and post-dose liver biopsies in males with Fabry Disease, the tissue half- life has been estimated to be in excess of 24 hours and hepatic uptake of the enzyme estimated to be 10% of administered dose.
Na základe analýzy biopsie pečene dospelých pacientov s Fabryho chorobou pred a po podávaní je polčas prítomnosti enzýmu v tkanivách dlhší ako 24 hodín, pričom pečeň prijíma približne 10% podanej dávky.
Agalsidase alfa is a protein and is therefore:
Agalzidáza alfa je proteín, a preto sa predpokladá, že:
1) not expected to bind to proteins, 2) expected that metabolic degradation will follow the pathways of other proteins, i. e. peptide hydrolysis, 3) unlikely to be a candidate for drug-drug interactions.
1) sa neviaže na proteíny, 2) sa katabolizuje metabolickými cestami bežnými pre iné proteíny, tzn. peptidovou hydrolýzou, 3) pravdepodobne nespôsobuje liekové interakcie.
Renal elimination of agalsidase alfa is considered to be a minor clearance pathway since pharmacokinetic parameters are not altered by impaired renal function.
Renálne vylučovanie agalzidázy alfa sa považuje za menej významnú cestu vylučovania, pretože farmakokinetické parametre sa pri poruchách renálnych funkcií nemenia.