natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Adverse Drug Reaction System Organ Class (Preferred Term) Nervous system disorders Eye disorders
Nežiaduci účinok lieku Trieda orgánového systému (preferovaný termín) Poruchy nervového systému Ochorenia oka
Very common:
časté:
headache dizziness, tremor
bolesti hlavy závrat, tras
arrhythmia*, cyanosis
arytmia *, cyanóza
Respiratory, thoracic mediastinal disorders
Veľmi
Common: and
Časté:
hypertension hypotension, flushing
hypertenzia hypotenzia, návaly horúčavy
bronchospasm, pulmonary embolism*, cough, wheezing, tachypnoea, dyspnoea
bronchospazmus, pulmonálna embólia *, kašeľ, piskot pri dýchaní, tachypnoe, dyspnoe
common Common:
Veľmi časté Časté:
dyspepsia abdominal pain, nausea, diarrhoea, swollen tongue
dyspepsia bolesti brušnej dutiny, nauzea, hnačka, opuchnutie jazyka
urticaria, rash, pruritus face oedema, erythema, eczema
urtikária, exantém, svrbenie edém tváre, erytém, ekzém
Musculoskeletal and connective tissue disorders General disorders and
Poruchy kostrovej a svalovej sústavy a spojivového tkaniva
chest pain arthralgia
bolesti hrudníka artralgia
administration site conditions
Celkové ochorenia a reakcie v mieste podania
pyrexia, infusion site swelling oedema peripheral
horúčka, opuchnutie miesta infúzie periférny edém
* see serious adverse reactions below
* pozri dolu – závažné nežiaduce účinky
Four patients experienced a hypoxic episode during one or several
V rámci skúšok boli závažné nežiaduce účinky hlásené celkom u 5 pacientov, ktorí dostávali 0, 5 mg/ kg týždenne alebo každý druhý týždeň.
4 infusions, which necessitated oxygen therapy in 3 patients with severe underlying obstructive airway disease (2 with a pre-existing tracheostomy).
U štyroch pacientov došlo počas jednej alebo viacerých infúzií k hypoxickej epizóde, čo si vyžiadalo nasadenie kyslíkovej terapie u 3 pacientov so závažným ochorením dýchacích ciest, ktorým už trpeli pred liečbou (2 mali v minulosti tracheostómiu).
The most severe episode, which was associated with a short seizure, occurred in a patient who received his infusion while he had a febrile respiratory exacerbation.
Najzávažnejšia epizóda, spojená s krátkym záchvatom, bola zaznamenaná u pacienta dostávajúceho infúziu zatiaľ čo u neho došlo k febrilnej respiratórnej exacerbácii.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulization.
Pri ďalších infúziách so zníženou rýchlosťou infúzie a po podaní liekov pred infúziou, spravidla nízkej dávky steroidov, antihistamínu a nebulizovaného beta- agonistu, sa tieto udalosti už neopakovali.
The fifth patient, who had pre- existing cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
U piateho pacienta, ktorý v minulosti trpel kardiopatiou, boli počas štúdie diagnostikované predčasné komorové komplexy a pľúcna embólia.
There have been post-marketing reports of anaphylactoid reactions.
Po registrácii lieku boli zaznamenané prípady anafylaktických reakcií.
Please see section 4.4 for further information.
Ďalšie informácie pozri časť 4. 4.
Across all studies, 53/ 108 patients (49%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
V rámci všetkých štúdií u 53 zo 108 pacientov (49%) došlo k vzniku protilátok IgG na anti - idursulfázu v určitom okamihu.
Six of the IgG positive patients also tested positive for IgM antibodies, and 1 patient tested positive for IgA antibodies.
Šesť pacientov pozitívnych na IgG mali pozitívne testy aj na protilátky IgM, a 1 pacient mal pozitívny test na protilátky IgA.
No patient developed IgE antibodies during any study.
U žiadneho pacienta nedošlo počas ktorejkoľvek zo štúdií k tvorbe protilátok IgE.
The overall neutralizing antibody rate was 11/ 108 patients (10%).
Celkový podiel neutralizujúcich protilátok dosiahol 11 zo 108 pacientov (10%).
In the 52-week study, rates of seropositivity peaked by Weeks 18 to 27 and steadily declined thereafter for the remainder of this study.
V 52- týždňovej štúdii séropozitivita dosiahla maximálne hodnoty v 18. - 27. týždni a neskôr stabilne klesala po celý zvyšok tejto štúdie.
In general, patients who tested positive for IgG antibodies were more likely to have infusion-related events than those who did not test positive.
Vo všeobecnosti bol u pacientov s pozitívnym testom na protilátky IgG pravdepodobnejší výskyt infúznych reakcií ako u tých, ktorí nemali pozitívne testy.
However, overall rates of infusion-related adverse events declined over time, regardless of antibody status.
Celkový podiel infúznych reakcií sa však s postupom času znižoval, bez ohľadu na stav protilátok.
The reduction of urinary GAG excretion was somewhat less in patients for whom circulating anti-idursulfase antibodies were detected.
U pacientov, u ktorých boli detegované protilátky na idursulfázu v obehu, bol pokles vylučovania GAG v moči o niečo nižší.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes, ATC code:
Iné lieky pre tráviaci trakt a metabolizmus – Enzýmy, kód ATC:
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Hunterov syndróm je ochorenie súvisiace s chromozómom X spôsobené nedostatočnými hladinami lyzozómového enzýmu iduronát- 2- sulfatáza.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Iduronát- 2- sulfatáza pôsobí na katabolizovanie dermatansulfátu glykozamínoglykánov (GAG) a heparansulfátu glykozamínoglykánov rozštiepením sulfátových častí viazaných na oligosacharid.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
S ohľadom na chýbajúci alebo nedostačujúci enzým iduronát- 2- sulfatáza u pacientov s Hunterovým syndrómom sa glykozamínoglykány postupne hromadia v bunkách, čo vedie k nalievaniu buniek, organomegálii, deštrukcii tkanív a dysfunkcii orgánového systému.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Idursulfáza je purifikovaná forma lyzozómového enzýmu iduronát- 2- sulfatázy, vyrábaná v ľudskej bunkovej línii na zabezpečenie humánneho profilu glykozylácie, analogického prírodnému enzýmu.
Idursulfase has a molecular weight of approximately 76 kD.
Idursulfáza má molekulárnu hmotnosť približne 76 kD.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous Elaprase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
5 Liečba pacientov trpiacich Hunterovým syndrómom intravenózne podávaným Elaprase zabezpečuje exogénny enzým, prijímaný do celulárnych lyzozómov.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Zvyšky manózy- 6- fosfátu (M6P) na reťazcoch oligosacharidov umožňujú špecifické naviazanie enzýmu na receptory M6P na povrchu buniek, čo vedie k bunkovej interiorizácii enzýmu, nacieleniu na vnútrobunkové lyzozómy a na následný katabolizmus akumulovaného GAG.
5 A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Do dvoch randomizovaných klinických štúdií kontrolovaných placebom sa prihlásilo celkom 108 pacientov mužského pohlavia trpiacich Hunterovým syndrómom so širokým spektrom príznakov, 106 pokračovalo v liečbe v dvoch zaslepených rozšírených štúdiách.
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/ kg every week (n=32) or 0.5 mg/ kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
V 52- týždňovej, randomizovanej, dvojito zaslepenej a placebom kontrolovanej klinickej štúdii dostávalo 96 pacientov vo veku od 5 do 31 rokov Elaprase 0, 5 mg/ kg každý týždeň (n=32) alebo 0, 5 mg/ kg každý druhý týždeň (n=32), alebo placebo (n=32).
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2- sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC < 80%, and a broad spectrum of disease severity.
Na štúdii sa zúčastňovali pacienti s preukázanou nedostatočnosťou aktivity enzýmu iduronát- 2- sulfatáza, prognózované percento FVC < 80%, a so širokým spektrom závažnosti ochorenia.
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6-minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and% predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Primárnym finálnym ukazovateľom účinnosti bolo dvojzložkové zložené skóre odvodené zo súčtu úrovní zmeny vzdialenosti prejdenej za šesť minút (6- minútová testovacia chôdza alebo 6MWT) ako miera vytrvalosti, a% prognózovanej forsírovanej vitálnej kapacity (FVC) ako miery funkcie pľúc, hodnotené z východiskového stavu do konca štúdie.
This endpoint differed significantly from placebo for patients treated weekly (p=0.0049).
Tento konečný ukazovateľ sa u pacientov s každotýždennou terapiou významne líšil od placeba (p = 0, 0049).
Additional clinical benefit analyses were performed on individual components of the primary endpoint composite score, absolute changes in FVC, changes in urine GAG levels, liver and spleen volumes, measurement of forced expiratory volume in 1 second (FEV1), and changes in left ventricular mass (LVM).
Ďalšie analýzy klinických prínosov sa zameriavali na jednotlivé zložky konečného kombinovaného skóre, absolútne zmeny FVC, zmeny úrovní GAG v moči, objemy pečene a sleziny, meranie forsírovaného objemu výdychu za 1 sekundu (FEV1), a zmeny hmotnosti ľavej komory (LVM).
52 Weeks of Treatment 0.5 mg/ kg Weekly Endpoint
52 týždňov liečby 0, 5 mg/ kg týždenne
Marginally Weighted (OM) Mean (SE) Idursulfase Placebo
(pozorovaný rozdiel) (smerodajná chyba)
Mean Treatment Difference Compared with Placebo (SE)
(v porovnaní s placebom)
P-value (Compared with Placebo)
Placebo
Composite (6MWT and %FVC)
Kombinovaný (6MWT a% FVC)
74.5 (4.5) 55.5 (4.5)
55, 5 (4, 5)
6MWT (m)% Predicted FVC FVC Absolute Volume (cc)
6MWT (m)% prognózovaný FVC
43.3 (9.6) 8.2 (9.6) 4.2 (1.6) -0.04 (1.6) 230.0 (40.0) 50.0 (40.0)
43, 3 (9, 6) 4, 2 (1, 6)
35.1 (13.7) 4.3 (2.3) 190.0 (60.0)
8, 2 (9, 6) - 0, 04 (1, 6)
0.0131 0.0650 0.0011
35, 1 (13, 7) 4, 3 (2, 3)
Urine GAG Levels (μ g GAG/ mg creatinine)
Úrovne GAG v moči (μg GAG/ mg kreatinínu)
-223.3 (20.7) 52.23 (20.7)
52, 23 (20, 7)
% Change in Liver Volume
% zmena objemu pečene
-25.7 (1.5) -0.5 (1.6)
- 25, 7 (1, 5)
% Change in Spleen Volume
% zmena objemu sleziny
-25.5 (3.3) 7.7 (3.4)
- 25, 5 (3, 3)
A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 200 cc at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
Celkom u 11 z 31 (36%) pacientov v skupine týždennej terapie oproti 5 z 31 (16%) pacientov v skupine placeba došlo k zvýšeniu FEV1 najmenej o 200 ccm počas alebo pred koncom štúdie, čo naznačuje zlepšenie z hľadiska priechodnosti dýchacích ciest súvisiace s dávkou.
The patients in the weekly treatment group experienced a clinically significant 15% mean improvement in FEV1 at the end of the study.
Pacienti v skupine týždennej terapie zaznamenali klinicky významné 15% priemerné zlepšenie FEV1 na konci štúdie.
Urine GAG levels were normalized below the upper limit of normal (defined as 126.6 µg GAG/ mg creatinine) in 50% of the patients receiving weekly treatment.
6 Úrovne GAG v moči sa normalizovali pod horný limit normálnej úrovne (definovaný ako 126, 6 µg GAG/ mg kreatinínu) u 50% pacientov, ktorí dostávali týždennú terapiu.
Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
Spomedzi 25 pacientov s abnormálne veľkou pečeňou na začiatku štúdie v skupine týždennej terapie došlo do konca štúdie u 80% (20 pacientov) k zníženiu objemu pečene na úroveň v rámci normálu.
6 Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
Z 9 pacientov v skupine týždennej terapie s abnormálne veľkou slezinou na začiatku štúdie sa objem sleziny normalizoval do konca štúdie u 3.
Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index > 103 g/ m2.
Približne polovica pacientov v skupine týždennej terapie (15 z 32; 47%) mala hypertrofiu ľavej komory na začiatku štúdie, definovanej ako index LVM > 103 g/ m2.
Of these 6 (40%) had normalised LVM by the end of the study.
Z nich malo 6 (40%) normalizovaný LVM do konca štúdie.
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
Európska lieková agentúra (EMEA) bude každoročne prehodnocovať všetky nové informácie o lieku, ktoré môžu byť k dispozícii, a tento súhrn charakteristických vlastností lieku sa bude podľa potreby aktualizovať.
Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6- phosphate receptors.
Idursulfáza sa pohlcuje selektívnymi mechanizmami sprostredkovávané receptormi, ktorých súčasťou je naviazanie na receptory manózy 6- fosfátu.
Upon internalization by cells, it is localized within cellular lysosomes, thereby limiting distribution of the protein.
Po interiorizácii bunkami sa nachádza v bunečných lyzozómoch, čím je distribúcia proteínu limitovaná.
Pharmacokinetics was evaluated in 10 patients at Week 1 and Week 27 following administration of 0.5 mg/ kg weekly as a 3-hour infusion.
Farmakokinetika bola vyhodnocovaná na 10 pacientoch v 1. týždni a v 27. týždni po podaní 0, 5 mg/ kg týždenne ako 3- hodinovej infúzie.
There were no differences in pharmacokinetic parameters following 27 weeks of treatment.
Po 27 týždňoch terapie neexistujú žiadne rozdiely vo farmakokinetických parametroch.
Week 1 (SD) 1.5 (0.6)
Týždeň 1
Week 27 (SD) 1.1 (0.3)
Týždeň 27
Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity and male fertility.
Neklinické údaje nenaznačujú na žiadne osobitné riziká pre ľudí na základe konvenčných štúdií farmakologickej bezpečnosti, toxicity jednej dávky, toxicity opakovaných dávok a plodnosti mužských jedincov.
No reproductive toxicity studies in female animals have been performed.
Neuskutočnili sa žiadne štúdie reprodukčnej toxicity na samičkách zvierat.
Polysorbate 20 Sodium chloride Sodium phosphate dibasic, heptahydrate Sodium phosphate monobasic, monohydrate Water for Injections
Polysorbát 20 Chlorid sodný Hydrogenfosforečnan sodný, heptahydrát Monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Voda pre injekcie
In the absence of compatibility studies, this medicinal product must not be mixed with other medicinal products except those mentioned in section 6.6.
S ohľadom na absenciu štúdií kompatibility sa tento liek nesmie miešať s inými liekmi, okrem liekov uvedených v bode 6. 6.
7 6.3 Shelf life
6. 3 Čas použiteľnosti
2 years Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 8 hours at 25°C.
2 roky Bola preukázaná chemická a fyzická stabilita pri použití do 8 hodín pri 25 °C.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and should not be longer than 24 hours at 2 to 8°C.
Ak sa nepoužije ihneď, za čas uchovávania pred použitím a podmienky pred použitím je zodpovedný používateľ, pričom nesmie byť dlhší ako 24 hodiny pri 2 až 8 °C.
Do not freeze.
Uchovávajte v chladničke pri teplote (2 °C – 8 °C).
For storage conditions of the diluted medicinal product, see section 6.3.
Neuchovávajte v mrazničke Podmienky na uchovávania zriedeného lieku – pozri časť 6. 3.
3 ml of concentrate for solution for infusion in a 5 ml vial (type I glass) with a stopper (fluoro-resin coated butyl rubber), one piece seal and blue flip-off cap.
3 ml infúzneho koncentrátu v 5 ml injekčnej liekovke (ampulka typ I) so zátkou (butylový kaučuk s povlakom z fluórovanej živice), s jedným tesnením a modrým vyklápacím viečkom.
Pack sizes of 1, 4 and 10 vials.
Balenia po 1, 4 alebo 10 injekčných liekovkách v papierovej skladačke.
Elaprase is for intravenous infusion and must be diluted in sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion prior to use.
Elaprase je určený na vnútrožilovú infúziu a pred použitím musí byť rozriedený v infúznom roztoku chloridu sodného 9 mg/ ml (0, 9%).
- Determine the number of vials to be diluted based on the individual patient’ s weight and the
- Určite počet injekčných liekoviek, ktoré treba nariediť, v závislosti od hmotnosti daného pacienta
recommended dose of 0.5 mg/ kg.
a odporúčanej dávky 0, 5 mg/ kg.
Do not
- Nepoužívajte, ak sa sfarbenie roztoku v injekčných liekovkách zmenilo alebo ak roztok obsahuje
shake.
pevné častice.
- Withdraw the calculated volume of Elaprase from the appropriate number of vials.
- Vytiahnite vypočítaný objem Elaprase z príslušného počtu injekčných liekoviek.
- Dilute the total volume required of Elaprase in 100 ml of 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution
- Rozrieďte celkový požadovaný objem Elaprase v 100 ml infúzneho roztoku chloridu sodného s
for infusion.
koncentráciou 9 mg/ ml (0, 9%).
Care must be taken to ensure the sterility of the prepared solutions since Elaprase does not contain any preservative or bacteriostatic agent; aseptic technique must be observed.
Je potrebné dodržiavať aseptické podmienky.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
8 Nepoužitý liek alebo odpad vzniknutý z lieku má byť zlikvidovaný v súlade s miestnymi požiadavkami.
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11D, 182 33 Danderyd, Sweden
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11D, 182 33 Danderyd, Švédsko
8 10.
8.
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
VÝROBCA (VÝROBCOVIA) BIOLOGICKÉHO LIEČIVA (BIOLOGICKÝCH LIEČIV) A DRŽITEĽ (DRŽITELIA) POVOLENIA NA VÝROBU ZODPOVEDNÝ (ZODPOVEDNÍ) ZA UVOĽNENIE ŠARŽE
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE(S) AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
VÝROBCA (VÝROBCOVIA) BIOLOGICKÉHO LIEČIVA (BIOLOGICKÝCH LIEČIV) A DRŽITEĽ (DRŽITELIA) POVOLENIA NA VÝROBU ZODPOVEDNÝ (ZODPOVEDNÍ) ZA UVOĽNENIE ŠARŽE
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release
Názov a adresa výrobcu (- ov) zodpovedného za uvoľnenie šarže
Shire Human Genetic Therapies AB Åldermansgatan 2, Box 1117, 221 04 Lund Sweden
Shire Human Genetic Therapies AB Åldermansgatan 2, Box 1117, 221 04 Lund Švédsko
Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I:
Liek na lekársky predpis s obmedzením predpisovania (pozri Prílohu I:
Summary of Product Characteristics, 4.2).
Súhrn charakteristických vlastností lieku, 4. 2).
• CONDITIONS OR RESTRICTIONS WITH REGARD TO THE SAFE AND EFFECTIVE USE OF THE MEDICINAL PRODUCT
• PODMIENKY ALEBO OBMEDZENIA S OHĽADOM NA BEZPEČNÉ A ÚČINNÉ POUŽÍVANIE LIEKU Neaplikovateľné.
Not applicable.
• ĎALŠIE PODMIENKY
• OTHER CONDITIONS
Žiadosti o registráciu je zavedený a funkčný.
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 03 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
Plán manažmentu rizika Držiteľ rozhodnutia o registrácii sa zaväzuje uskutočňovať štúdie a ďalšie farmakovigilančné aktivity podrobne špecifikované vo farmakovigilančnom pláne dohodnutom vo verzii 02 Plánu manažmentu rizika (RMP) prezentovanom v module 1. 8. 2.
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 02, of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
V zmysle smerníc CHMP pre Systém manažmentu krízových situácií pre humánne lieky musí byť aktualizovaný Plán manažmentu krízových situácií predložený súčasne s nasledujúcou Pravidelnou aktualizáciou správy o bezpečnosti (PSUR).
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, any updated RMP should be submitted at the same time as the following Periodic Safety Update Report (PSUR).
Okrem toho musí byť predložený aktualizovaný RMP * Ak by sa objavili nové informácie, ktoré môžu mať dopad na súčasnú bezpečnostnú
In addition, an updated RMP should be submitted * When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities * Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached ''. * At the request of the EMEA.
* Do 60 dní od dosiahnutia významného míľnika (farmakovigilančného alebo minimalizácie rizika). * Na žiadosť EMEA.
The Marketing Authorisation Holder shall complete the following programme of studies within the specified time frame, the results of which shall form the basis of the annual reassessment of the benefit/ risk profile.
Držiteľ rozhodnutia o registrácii vykoná v stanovenom termíne nasledujúci program štúdií, ktorých výsledky budú tvoriť základ každoročného prehodnotenia pomeru prínosu a rizika.
To carry out the planned Immunogenicity and Specific Sub-Population (Under 5 years) studies with the following proposed timelines.
Uskutočniť plánované štúdie imunogenicity a štúdie na špecifickej subpopulácii (menej ako 5 rokov) s nasledujúcimi navrhovanými termínmi splnenia.
HOS Final Protocol Available Patient Enrolment Analysis of Data Immunogenicity Sub-study
HOS (Prieskum výsledkov pri Hunterovom syndróme)
Complete Underway At annual reassessment
Dokončené 31. 10. 2008 30. 09. 2012
Final Protocol Available Patient Enrolment Final analysis of Data Under 5 years Sub-Study
Subštúdia pod 5 rokov
Final Protocol Available Patient Enrolment Final analysis of Data
Vypracovanie záverečného protokolu Prijímanie pacientov Záverečná analýza údajov
Complete Underway 30.11.2010
Dokončené Prebieha 30. 11. 2010
To submit data regarding immunogenicity after re-exposure to idursulfase within the Annual PSURs.
Predkladať údaje o imúnogennosti po opätovnej expozícii idursulfázy v rámci ročných PSUR.
To evaluate the following long term clinical endpoints primarily through the HOS.
Hodnotenie nasledujúcich dlhodobých klinických endpoints predovšetkým pomocou HOS.
These data will be re-evaluated annually and outcomes reported and discussed within the Annual Reassessments.
Tieto údaje sa budú každoročne prehodnocovať a výstupy budú nahlasované a diskutované v rámci každoročného prehodnocovania.
- Assessment of long term pulmonary morbidity (e. g., incidence of infections, pulmonary function
-
status) and mortality
Hodnotenie dlhodobej pulmonálnej morbidity (napr. výskytu infekcií, funkčného stavu pľúc) a mortality
- Assessment of long term cardiovascular morbidity (e. g., incidence of events, and
-
echocardiography data, where available) and mortality
Hodnotenie dlhodobej srdcovocievnej morbidity (napr. výskyt príhod, echokardiografické údaje, ak sú dostupné) a mortality
- Assessment of long term urinary GAG excretion patterns
- -