natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Pokiaľ to nie je celkom nevyhnutné, Myozyme sa nemá používať počas gravidity.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Keďže nie sú k dispozícii žiadne údaje o účinkoch alglukozidázy alfa v materskom mlieku na novorodencov, odporúča sa počas užívania Myozymu prerušiť dojčenie.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Pri klinických skúškach sa 39 pacientov s nástupom ochorenia v rannom veku liečilo Myozymom počas doby viac ako tri roky (168 týždňov s mediánom 121 týždňov; pozri časť 5. 1).
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
Väčšina nežiadúcich reakcií hlásených u týchto pacientov, bola spôsobená prejavmi Pompeho choroby a nie v súvislosti s podávaním Myozymu.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
Nežiaduce účinky uvedené v tabuľke 1 sú klasifikované podľa triedy orgánových systémov.
The ADRs listed are reported in more than 1 patient and shown as percentage of patients experiencing the ADR with the absolute number of patients in brackets.
Uvedené nežiaduce účinky sa pozorovali u viac ako jedného pacienta.
ADRs were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Uvádza sa percentuálny podiel pacientov a v zátvorkách celkový počet pacientov, u ktorých sa nežiaduci účinok pozoroval.
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Nežiaduce účinky boli väčšinou miernej až strednej intenzity a takmer všetky sa objavili počas podávania infúzie alebo v priebehu 2 hodín po skončení podávania infúzie (reakcie súvisiace s infúziou).
4 Table 1.
4 Tabuľka 1.
System Organ Class
Nežiaduce reakcie na liek podľa tried orgánových systémov u viac ako jedného pacienta Trieda orgánových systémov
Preferred term
Príznak
Frequency (no. of patients) N = 39
Výskyt (počet pacientov) N = 39
Psychiatric disorders Nervous system disorders Cardiac disorders
Psychické poruchy Poruchy nervového systému Poruchy srdca a srdcovej činnosti
Agitation Tremor Tachycardia Cyanosis
agitácia tremor tachykardia cyanóza
5% (2 pts) 5% (2 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts)
5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti) 10% (4 pacienti) 5% (2 pacienti)
Vascular disorders
návaly krvi do tváre
Flushing Hypertension Pallor
hypertenzia bledosť
13% (5 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts)
8% (3 pacienti) 5% (2 pacienti)
Respiratory, thoracic and mediastinal Cough disorders
Poruchy dýchacej sústavy, hrudníka a mediastína
13% (5 pts)
13% (5 pacientov) 13% (5 pacientov)
Tachypnoea Gastrointestinal disorders Vomiting Retching Nausea Skin and subcutaneous tissue Urticaria disorders
vracanie napínanie na vracanie nevoľnosť
13% (5 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts)
10% (4 pacienti) 5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti)
Rash Rash macular Erythema Rash maculo-papular Rash papular Pruritis General disorders and administration Pyrexia site conditions
makulárna vyrážka erytém makulo- papulárna vyrážka papulárna vyrážka pruritus
15% (6 pts) 5% (2 pts) 8% (3 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 28% (11 pts)
5% (2 pacienti) 8% (3 pacienti) 8% (3 pacienti) 5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti)
Irritability Chills Investigations Oxygen saturation decreased Blood pressure increased Body temperature increased Heart rate increased
28% (11 pacientov) 5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti)
5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts)
5% (2 pacienti) 5% (2 pacienti) 5% (2 pacient)
A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
Myozymom bol liečený len obmedzený počet pacientov so začiatkom Pompeho choroby v neskoršom veku (pozri časť 5. 1).
ADRs reported in 2 of 9 late-onset patients treated with Myozyme for up to 1 year in 3 different studies included increased heart rate, hypertension, headache, peripheral coldness, paresthesia, flushing, infusion site pain, infusion site reaction, increased blood pressure and dizziness.
Nežiadúce účinky, hlásené u dvoch z deviatich pacientov so začiatkom Pompeho choroby v neskoršom veku, ktorí boli liečení Myozymom v troch rozličných štúdiách trvajúcich menej ako jeden rok, zahrňovali zvýšenie srdcových frekvencií, hypertenziu, bolesti hlavy, poruchy periférneho prekrvenia (studené končatiny), parestézie, sčervenanie, bolesti v mieste infúzie, nežiadúce reakcie v mieste infúzie, zvýšenie krvného tlaku a závraty.
The 2 late onset patients did not experience the same ADRs.
Obidvaja pacienti, s nástupom choroby v neskoršom veku, mali rozdielne nežiaduce účinky.
The ADRs were mild in intensity and assessed as an IAR.
Nežiaduce účinky boli miernej intenzity a hodnotili sa ako reakcie súvisiace s infúziou.
IARs in patients treated with Myozyme in clinical studies and expanded access programs and reported in more than 1 patient included rash, flushing, urticaria, pyrexia, cough, tachycardia, decreased oxygen saturation, vomiting, tachypnea, agitation, increased blood pressure, cyanosis, hypertension, irritability, pallor, pruritus, retching, chills, tremor, hypotension, heart rate increased, bronchospasm, erythema, face edema, feeling hot, headache, hyperhidrosis, lacrimation increased, livedo reticularis, nausea, periorbital edema, restlessness and wheezing.
Reakcie súvisiace s infúziou, pozorované v klinických štúdiách a rozšírených programoch sledovania u pacientov liečených Myozyme, s frekvenciou výskytu viac ako jeden pacient, zahŕňali sčervenanie, vyrážku, žihľavku, horúčku, kašeľ, tachykardiu, zníženú saturáciu kyslíkom, zvracanie, zrýchlené dýchanie, agitáciu, zvýšený krvný tlak, cyanózu, hypertenziu, podráždenosť, bledosť, svrbenie, dávenie, triašku, tremor, hypotenziu, zvýšený srdcový tep, bronchospazmus, erytém, opuchy tváre, pocity horúčavy, bolesti hlavy, hyperhidrózu, zvýšené slzenie očí, kruhové škvrny na koži (livedo
Those IARs reported as severe in more than 1 patient included pyrexia, decreased oxygen saturation, tachycardia, cyanosis and hypotension.
Hlásené reakcie súvisiace s infúziou závažného charakteru, pozorované u viac ako jedného pacienta zahŕňali horúčku, zníženú saturáciu kyslíkom, tachykardiu, cyanózu a hypotenziu.
A single event of angioneurotic edema of severe intensity has been reported.
Hlásený bol jeden prípad angioneurotického edému závažnej intenzity.
A small number of patients (< 1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/ or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
U malého počtu pacientov (< 1%) pri klinických skúškach a pri komerčnom použití došlo k anafylaktickému šoku a/ alebo k zastaveniu srdca počas infúzie Myozymu, ktoré si vyžadovali opatrenia na záchranu života.
Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/ or cutaneous in nature (see Section 4.4).
Pacienti vykazovali rôznorodé symptómy a príznaky, svojou podstatou predovšetkým respiratórne, srdcovocievne, edematózne a/ alebo kožné (pozri časť 4. 4).
Patients
U pacientov s reakciami súvisiacimi s infúziou stredného až závažného charakteru (alebo opakujúcimi sa) boli stanovované špecifické IgE protilátky proti Myozyme.
5 with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for Myozyme specific IgE antibodies; some patients tested positive including one patient who experienced an anaphylactic reaction.
U niektorých pacientov bola potvrdená prítomnosť protilátok, vrátane pacienta, u ktorého sa prejavili anafylaktické reakcie.
In clinical studies doses up to 40 mg/ kg body weight were used.
V klinických štúdiách boli pacientom podávané dávky až do 40 mg/ kg telesnej hmotnosti.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Tráviaci trakt a metabolické produkty – enzýmy.
A16AB07 alglucosidase alfa.
A16AB07 alglukozidáza alfa.
Alglucosidase alfa is a recombinant form of human acid α -glucosidase and is produced by recombinant DNA technology using Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Alglukozidáza alfa je rekombinovaná forma ľudskej α- glukozidázy a je vytvorená technológiou geneticky upravenej DNA pomocou bunkovej kultúry vaječníkov čínskeho škrečka (Chinese Hamster Ovary, CHO)
Pompe disease Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Pompeho choroba Pompeho choroba je zriedkavá, progresívna a fatálna metabolická myopatia, s odhadovaným výskytom u jednej osoby ku 40 000 narodeným.
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSD- II), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Ďalšie možné názvy Pompeho choroby sú porucha ukladania glykogénu typu II (GSD- II), deficit kyslej maltázy (AMD) a glykogenóza typu II.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid α - glucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Pompeho choroba patrí medzi poruchy lyzozómového ukladania a je spôsobovaná nedostatkom prirodzene sa vyskytujúcej lyzozómovej hydrolázy - kyslej α- glukozidázy (GAA), ktorá v lyzozómoch rozkladá glykogén na glukózu.
Death typically occurs due to cardiac and/ or respiratory failure before the age of one year.
Smrť nastáva typicky pre srdcové a/ alebo respiračné zlyhanie do veku jedného roka.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
V spätnej štúdii u pacientov so začiatkom Pompeho choroby v detskom veku (n=168), stredná hodnota veku pri výskyte príznakov bola 2, 0 mesiaca a stredná hodnota veku pri úmrtí bola 9, 0 mesiacov.
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Kaplan- Meierove miery prežitia u veku 12, 24 a 36 mesiacov boli 26%, 9% a 7% v danom poradí.
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
6 Forma Pompeho choroby s neskorším začiatkom choroby sa prejavuje počas ranného detského veku, detstva, adolescencie a je oveľa pomalšie progresívna než forma so začiatkom choroby v rannom detskom veku.
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Obyčajne sa prejavuje prítomnou dostatočnou reziduálnou činnosťou GAA pre zabránenie kardiomyopatie, avšak určité srdcové komplikácie boli hlásené až u 4% pacientov s Pompeho chorobou s neskorším začiatkom choroby.
6 ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
U pacientov s Pompeho chorobou s neskorším začiatkom choroby sa obyčajne prejavuje agresívna myopatia, hlavne u proximálnych svalov panvového a ramenného pletenca, rozličné respiračné komplikácie, ktoré napokon prechádzajúce do závažnej neschopnosti a/ alebo potreby respirátora.
It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Myozyme obnovuje aktivitu lyzozómovej kyslej α- glukozidázy (GAA), čo vedie k stabilizácii alebo obnoveniu funkcie srdcového a kostrového svalstva (vrátane svalstva dýchacieho systému).
Due to the blood- brain barrier effect and the enzyme’ s size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Z dôvodu hematoencefalickej bariéry a veľkosti molekuly enzýmu je absorpcia alglukozidázy alfa do centrálneho nervového systému nepravdepodobná.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historically- controlled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Pompeho choroba so začiatkom choroby v rannom detstve, klinická skúška u pacientov vo veku 6 mesiacov alebo menej Bezpečnosť a účinnosť Myozymu bola overená v otvorenej pilotnej randomizovanej klinickej štúdii s retrospektívnou kontrolnou porovnávacou skupinou, do ktorej bolo zahrnutých 18 pacientov so skorým začiatkom Pompeho choroby bez respirátora, vo veku 6 alebo menej mesiacov pri začiatku liečby.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Výber retrospektívnej kontrolnej porovnávacej skupiny neliečených pacientov (n=61) bol čo najbližšie prispôsobený skupine pacientov v pilotnej štúdii a bol vykonaný z historickej štúdie neliečených pacientov (n=42) so začiatkom Pompeho choroby v skorom detskom veku (menej ako 1 rok).
Patients were randomized to receive either 20 mg/ kg or 40 mg/ kg every two weeks for a period of 52 weeks.
Pacienti náhodne dostávali každé dva týždne 20 mg/ kg alebo 40 mg/ kg počas 52 týždňov.
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Po minimálne 52 týždňoch bolo 16 z týchto 18 pacientov zaradených do rozšírenej štúdie a dostávali ďalej terapiu s nezmenenou dávkou počas celkom troch rokov (150 týždňov).
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Po 104 týždňoch terapie bolo všetkých 16 pacientov zaradených do predĺženej štúdie nažive a 10 z týchto 16 pacientov neboli odkázaní na invazívnu ventilačnú podporu.
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
2).
7 Table 2:
7 Tabuľka 2:
Results for endpoint survival using the Cox regression model
Výsledky z hľadiska výstupného prežitia použitím Coxovho regresného modelu Pomer rizika Liečení
Historical
Komparátor
Treatment
liečebného
95%
95% interval
Treated
Hodnota
Reference
pacienti
Effect Hazard Confidence
údajov anamnézy
Patients
Výstupný parameter
Comparator
účinku
Endpoint
spoľahlivosti
Ratio Interval
p
p-value
(0, 015;
Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Výsledky boli získané z Coxovej regresnej analýzy pomerného rizika, ktorá zahŕňa liečbu ako časovú kovarianciu a tiež zahŕňa vek v dobe diagnózy a vek v dobe nástupu príznakov.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
Po 52 týždňoch liečby sa LVM znížila oproti počiatočnej u všetkých 14 pacientov, pre ktorých sú k dispozícii údaje, a pohybovalo sa v normálnych limitoch u 3 zo 14 pacientov.
After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Po prvom roku (64 až 130 týždňov) terapie sa LVM ďalej znížilo u 8 pacientov.
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
U ďalších 4 pacientov sa motorické zručnosti v priebehu štúdie zlepšili a samostatne sedeli pri poslednom hodnotení v štúdii (pri individuálnych dĺžkach terapie pacientov v rozsahu od 78 do 130 týždňov a priemernej dobe následného monitorovania 110 týždňov), hoci nohy ešte funkčne nevyužívali.
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Zvyšní 7 pacienti nezaznamenali klinicky významné zlepšenie motorických funkcií, alebo si neudržalo dosiahnuté zlepšenie motorických funkcií a ich motorické pohyby boli veľmi obmedzené pri poslednom hodnotení v štúdii (pri individuálnych dĺžkach terapie pacientov v rozsahu od 52 do 142 týždňov a priemernej dobe následného monitorovania 103 týždňov).
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Po 52 týždňoch liečby si 14 a 18 pacientov (77, 8%) udržiavalo alebo zlepšilo hmotnosť pre vekové percentily (nad 3. percentil), 14 a 15 pacientov (93, 3%) bolo nad 3. percentilom výšky a 12 z 15 pacientov (80, 0%) boli nad 3. percentilom pre obvod hlavy.
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and 11 out of 15 patients had further improved head circumference-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks).
V druhom roku liečby dosiahlo 15 zo 17 pacientov ďalšie zlepšenie hmotnosti pre vekové percentily (s individuálnymi dĺžkami liečby pacientov v rozsahu od 78 do 142 týždňov; priemerná doba následného monitorovania 111 týždňov), 10 zo 16 pacientov dosiahlo ďalšie zlepšenie vekových percentíl výšky (pri individuálnych dĺžkach terapie pacientov v rozsahu od 90 do 130 týždňov a priemernej dobe následného monitorovania 113 týždňov) a 11 z 15 pacientov dosiahlo ďalšie zlepšenie vekových percentíl pre obvod hlavy (s individuálnymi dĺžkami terapie pacienta v rozsahu od 90 do 130 týždňov; priemerná doba následného monitorovania 110 týždňov).
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Po 104 týždňoch liečby si všetkých 13 pacientov, u ktorých boli k dispozícii údaje, udržiavalo alebo zlepšilo hmotnosť pre vekové percentily (nad 3. percentil), všetkých 12 pacientov, u ktorých boli k dispozícii údaje, bolo nad 3. percentilom výšky a všetkých 12 pacientov, u ktorých boli k dispozícii údaje, bolo nad 3. percentilom obvodu hlavy.
Based on these results the 20 mg/ kg qow dose is recommended.
Na základe týchto výsledkov sa odporúča dávka 20 mg/ kg.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Pompeho choroba so začiatkom choroby v rannom detstve, klinická skúška u pacientov vo veku od 6 mesiacov do 3, 5 roka V druhej otvorenej klinickej štúdii sa hodnotila bezpečnosť a účinnosť Myozymu u 21 pacientov s prevažne netypickou formou Pompeho choroby so začiatkom choroby v skorom detskom veku, u ktorých sa liečba začala vo veku 6 mesiacov až 3, 5 roka.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/ kg after at least 26 weeks of treatment.
Pacientom sa podával každý druhý týždeň Myozyme v dávke 20 mg/ kg počas 52 týždňov, okrem 8 pacientov, ktorí dostávali 40 mg/ kg po
After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Po 52 týždňoch všetci pacienti pokračovali v liečbe v celkovej dĺžke viac ako 3 roky (168 týždňov s mediánom 121 týždňov).
8 The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Základným sledovaným výstupným parametrom pilotnej štúdie bol podiel prežívajúcich pacientov.
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Po 52 týždňoch liečby 16 z 21 pacientov (76, 2%) liečených Myozymom žili.
After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Po 104 týždňoch terapie 14 z 21 pacientov (66, 7%) žili a 1 pacient žil, ale bol zo štúdie vyradený.
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
V neliečenej anamnestickej kohorte žilo 5 zo 47 pacientov (10, 6%) u ktorých boli k dispozícii údaje, vo veku 30 mesiacov (2, 5 roka).
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
3)
Table 3:
3:
Results for endpoint survival using the Cox regression model
Výsledky výsledného prežitia získané použitím Coxovho regresného modelu
Treatment
Pomer rizika
Comparator
liečebného účinku spoľahlivosti
Endpoint
p
p-value
(0, 112,
(0.112,0.804)
0, 301 0, 804)
Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Výsledky sú získané z Coxovej regresívnej analýzy pomerného rizika, ktorá zahŕňa liečbu ako časovú kovarianciu a tiež zahŕňa vek v dobe diagnózy a vek nástupu príznakov.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Na začiatku štúdie boli pacienti vo veku od 6 mesiacov do 3, 5 rokov.
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Všetkých 5 pacientov, ktorí prijímali inváznu ventiláciu na začiatku liečby, ju vyžadovalo aj počas celej štúdie (4 pacienti prežili 104. týždeň a jeden pacient zomrel.
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Po 52 týždňoch liečby sa u 3 z 8 pacientov, u ktorých boli k dispozícii údaje, sa motorické zručnosti v priebehu štúdie zlepšili oproti východiskovému stavu, hodnotené pomocou hrubého skóre i vekovo ekvivalentného skóre oproti východiskovému v AIMS.
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
U šiestich z 11 pacientov, u ktorých boli k dispozícii údaje, sa naďalej zlepšovali motorické zručnosti po 52. týždni (pri individuálnych dĺžkach terapie pacientov v rozsahu od 58 do 168 týždňov a priemernej dobe následného monitorovania 121 týždňov), vrátane 3 chodiacich pacientov a 3 samostatne sediacich pacientov pri poslednej návšteve v štúdii.