natgillin/translations-raw huggingface dataset:
A single patient with pre-existing airway compromise developed a severe reaction three hours from the start of the infusion (at week 62 of treatment) consisting of urticaria and airway obstruction, requiring tracheostomy.
Len u jedného pacienta s predchádzajúcim poškodením dýchacích ciest sa tri hodiny po začiatku podávania infúzie (v 62. týždni liečby) objavila silná reakcia, ktorá pozostávala z urtikárie a obštrukcie dýchacích ciest vyžadujúcej tracheostómiu.
Post-marketing experience of infusion associated reactions revealed reporting of pyrexia, chills and vomiting, mostly mild to moderate in intensity.
Postmarketingové skúsenosti s reakciami súvisiacimi s infúziou odhalili pravidelné hlásenia horúčky, triašky a zvracania, väčšinou miernej až strednej intenzity.
Additionally, a few patients who had a prior history of severe MPS I- related upper airway and pulmonary involvement, experienced severe reactions including bronchospasm, respiratory arrest, and facial oedema (see section 4.4).
Navyše, u niekoľkých pacientov s predchádzajúcou diagnózou závažného s MPS I spojeného postihnutia horných dýchacích ciest a pľúc, sa pozorovali závažné reakcie vrátane bronchospazmu, uzavretia dýchacích ciest a opuchu tváre (pozrite časť 4. 4).
Paediatric population ADRs to Aldurazyme reported during a Phase 2 study in a total of 20 patients, under 5 years of age and mainly of the severe phenotype, treated up to 12 months are listed below.
Pediatrická populácia V dolu uvedenom zoznamu je prehľad nežiaducich účinkov na Aldurazyme hlásených počas štúdie fázy 2. celkom u 20 pacientov vo veku menej ako 5 rokov a hlavne u závažného fenotypu s dobou liečby do 12 mesiacov.
System Organ Class
Trieda systémových orgánov Abnormálne laboratórne
Preferred term
Preferovaný termín zvýšený krvný tlak
Investigations
veľmi časté
blood pressure increased
funkčné vyšetrenia Ochorenia srdca
Very common
znížená saturácia kyslíkom
Cardiac disorders
veľmi časté
oxygen
a
saturation decreased tachycardia
poruchy srdcovej činnosti Celkové ochorenia
Very common Very common
veľmi časté veľmi časté
pyrexia chills
triaška
Very common Very common
veľmi časté
5 In a phase 4 study 33 MPS1 patients received 1 of 4 dose regimens:
V štúdii fázy 4 dostalo 33 pacientov s MPS1 jeden zo štyroch dávkových režimov:
100 U/ Kg IV every week (recommended dose), 200 U/ Kg IV every week, 200 U/ Kg IV every 2 weeks or 300 U/ Kg IV every 2 weeks.
100 U/ kg intravenózne každý týždeň (odporúčaná dávka), 200 U/ kg intravenózne každý týždeň, 200 U/ kg intravenózne každé 2 týždne alebo 300 U/ kg intravenózne každé 2 týždne.
Immunogenicity Almost all patients developed IgG antibodies to laronidase.
Imunogenicita Takmer u všetkých pacientov sa vytvorili protilátky triedy IgG proti laronidáze.
Most patients seroconverted within 3 months of initiation of treatment; although seroconversion in patients under 5 years old with a more severe phenotype occurred mostly within 1 month (mean 26 days versus 45 days in patients 5 years and older).
U väčšiny pacientov došlo ku sérokonverzii do 3 mesiacov od začiatku liečby; hoci k sérokonverzii o pacientov mladších ako 5 rokov so závažnejším fenotypom dochádzalo väčšinou do 1 mesiaca (v priemere 26 dní oproti 45 dňom u pacientov vo veku 5 rokov a viac).
By the end of the Phase 3 study (or at time of early study withdrawal), 13/ 45 patients had no detectable antibodies by radioimmunoprecipitation (RIP) assay, including 3 patients that had never seroconverted.
Do konca štúdie 3. fázy (alebo do okamihu predčasného ukončenia štúdie) 13/ 45 pacientov nemalo žiadne protilátky detegovateľné rádioimúnoprecipitáciou (RIP), vrátane 3 pacientov u ktorých sérokonverzia nenastala vôbec.
Patients with absent to low antibody levels showed a robust reduction in urinary GAG level, whereas patients with high antibody titers showed variable reduction in urinary GAG.
U pacientov, u ktorých sa nezistili žiadne protilátky, alebo s nízkymi úrovňami protilátok, sa preukázalo zásadné zníženie úrovní GAG v moči, zatiaľ čo u pacientov s vysokými titrami protilátok zníženie GAG v moči premenlivé.
Four patients (three in the Phase 3 study and one in the Phase 2 study) showed marginal to low level in vitro inhibition of laronidase enzymatic activity, which did not appear to impact clinical efficacy and/ or urinary GAG reduction.
U štyroch pacientov (troch v štúdii 3. fázy a jedného v štúdii 2. fázy) sa zistili marginálne až nízke úrovne inhibície enzymatickej aktivity laronidázy in vitro, ktoré nemali pozorovateľný vplyv na klinickú účinnosť a/ alebo na zníženie GAG v moči.
The presence of antibodies did not appear to be related to the incidence of IARs, although the onset of IARs typically coincided with the formation of IgG antibodies.
Zdá sa, že prítomnosť protilátok nesúvisela s výskytom nežiaducich účinkov infúzie, hoci nástup nežiaduceho účinku infúzie spravidla koincidoval s vytvorením protilátok triedy IgG.
Pharmacotherapeutic group:
Farmakoterapeutická skupina: enzýmy.
MPS I is a heterogeneous and multisystemic disorder characterised by the deficiency of α -L-iduronidase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of terminal α -L-iduronic residues of dermatan sulfate and heparan sulfate.
MPS I je heterogénna a multisystémová porucha charakterizovaná nedostatkom α- L- iduronidázy, lysozomálnej hydrolázy, ktorá katalyzuje hydrolýzu terminálnych α- L- iduronových reziduí dermatániumsulfátu a heparániumsulfátu.
Reduced or absent α -L-iduronidase activity results in the accumulation of the GAGs, dermatan sulfate and heparan sulfate in many cell types and tissues.
Redukovaná alebo chýbajúca aktivita α- L- iduronidázy má za následok akumuláciu CAGs, dermatániumsulfátu a heparániumsulfátu v mnohých druhoch buniek a tkanív.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyse the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
6 Princípom enzýmovej substitučnej terapie je obnova hladiny enzymatickej aktivity, ktorá by bola dostatočná na to, aby hydrolyzovala nahromadené látky a zabránila ich ďalšej akumulácii.
After intravenous infusion, laronidase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Po intravenóznej infúzii sa laronidáza rýchlo eliminuje z obehu a je prijímaná bunkami do lysozýmov, pravdepodobne cez receptory manóza- 6 fosfátu.
Purified laronidase is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 83 kD.
Purifikovaná laronidáza je glykoproteín s molekulovou hmotnosťou približne 83 kD.
Laronidase is comprised of 628 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Laronidáza je tvorená 628 aminokyselinami po rozštiepení N- konca.
The molecule contains 6 N-linked oligosaccharide modifications sites.
Molekula obsahuje 6 N- viazaných miest modifikácie oligosacharidov.
One study mainly assessed the safety and
Jedna klinická štúdia sa zameriavala hlavne na účinok Aldurazymu na systémové manifestácie MPS I ako je slabá vytrvalosť, reštriktívna choroba pľúc, obštrukcia horných dýchacích ciest, zníženie pohybového rozsahu kĺbov, hepatomegália a poruchy zraku.
6 pharmacokinetics of Aldurazyme in patients less than 5 years old, but some efficacy measurements were included as well.
Jedna štúdia sa zameriavala hlavne na bezpečnosť a farmakokinetiku Aldurazymu u pacientov mladších ako 5 rokov, zahrnuté však bolo aj určité hodnotenie účinnosti.
Patients were enrolled with a Forced Vital Capacity (FVC) less than 80% of the predicted value and had to be able to stand for 6 minutes and to walk 5 meters.
Pacienti zúčastňujúci sa štúdie mali nútenú vitálnu kapacitu (FVC) menej než 80% predpokladanej hodnoty pre ich výšku a boli schopní stáť 6 minút a prejsť 5 metrov.
Patients received either 100 U/ kg of Aldurazyme or placebo every week for a total of 26 weeks.
Pacientom sa podávalo buď 100 U/ kg Aldurazymu alebo placebo, každý týždeň po celkovú dobu 26 týždňov.
The primary efficacy endpoints were changes in percent of predicted normal FVC and absolute distance travelled in the six-minute walk test (6MWT).
Hranicami primárnej účinnosti boli zmeny v percente očakávanej normálnej FVC a absolútna vzdialenosť, ktorú pacienti prešli v 6- minútovom teste chôdze (6MWT).
All patients subsequently enrolled in an open label extension study where they all received 100 U/ kg of Aldurazyme every week for an additional 3.5 years (182 weeks).
Všetci pacienti sa následne zapojili do otvorenej extenznej štúdie, v ktorej všetci dostávali 100 U/ kg Aldurazymu za týždeň v priebehu ďalšieho 3, 5 roka (182 týždňov).
p value
Hodnota p
Percent Predicted
Predpovedaná percentuálna FVC
FVC (percentage point)
(percentuálny bod)
0.9 - 8.6
0, 9 - 8, 6
(meters)
(test chôdze na 6 metrov, metre)
-2.0 - 79.0
- 2, 0 - 79, 0
The open label extension study showed improvement and/ or maintenance of these effects up to 208 weeks in the Aldurazyme/ Aldurazyme group and 182 weeks in the Placebo/ Aldurazyme group as indicated in the table below.
Otvorená rozšírená štúdia preukázala zlepšenie a/ alebo zachovanie týchto účinkov až po dobu 208 týždňov v skupine Aldurazyme/ Aldurazyme a 182 týždňov v skupine placebo/ Aldurazyme, ako sa uvádza dolu v tabuľke.
Aldurazyme/ Aldurazyme At 208 weeks
Aldurazyme/ Aldurazyme Pri 208 týždňoch
Placebo/ Aldurazyme At 182 weeks
placebo/ Aldurazyme Pri 182 týždňoch
Percent predicted FVC (%)1 6 MWT (meters) Apnea/ Hypopnea Index (AHI) Shoulder flexion Range Of Motion (degrees) CHAQ/ HAQ Disability Index 2
% predpovedané FVC (%) 1 6 MWT (metrov) Index Apnoe/ Hypopnoe (AHI) Rozsah pohybu flexie ramena (stupňov) Index invalidity CHAQ/ HAQ2
The decrease in percent predicted FVC is not clinically significant over this timeframe, and absolute lung volumes continued to increase commensurate with changes in height in growing paediatric patients.
Zníženie v percentuálnom predpovedanom FVC nie je klinicky významný v tomto časovom rámci, a absolútny objem pľúc naďalej rástol úmerne zmenám výšky rastúcich pediatrických pacientov.
2 Both groups exceeded the minimal clinically important difference (-0.24)
2 Obe skupiny prekročili minimálny klinicky významný rozdiel (- 0, 24)
Of the 26 patients with abnormal liver volumes at pre-treatment baseline, 22 (85%) achieved a normal liver size by the end of the study.
Z 26 pacientov s abnormálnym objemom pečene pri východiskovom vyšetrení pred liečbou dosiahlo 22 (85%) do konca štúdie normálnu veľkosť pečene.
There was a rapid reduction in the excretion of urinary GAG (µg/ mg creatinine) within the first 4 weeks, which was maintained through the remainder of the study.
V priebehu prvých 4 týždňov dochádzalo k rýchlemu zníženiu vylučovania GAG v moči (µg/ mg kreatinínu) a počas zvyšnej časti štúdie sa tento stav zachovával.
Urinary GAG levels decreased by 77% and 66% in the Placebo/ Aldurazyme and Aldurazyme/ Aldurazyme groups, respectively; at the end of the study one-third of the patients (15 of 45) had reached normal urinary GAG levels.
Aldurazyme/ Aldurazyme; na konci štúdie dosiahla jedna tretina pacientov (15 zo 45) normálne úrovne GAG v moči.
7 To address the heterogeneity in disease manifestation across patients, using a composite endpoint that summed up clinically significant changes across five efficacy variables (percent predicted normal FVC, 6MWT distance, shoulder flexion range of motion, AHI, and visual acuity) the global response was an improvement in 26 patients (58%), no change in 10 patients (22%), and a deterioration in 9 patients (20%).
Problém heterogenity prejavov ochorenia medzi pacientmi sme zohľadnili použitím zloženého konečného ukazovateľa, ktorý bol súhrnom klinicky významných zmien premenných účinnosti (% predpovedaný normálny FVC, vzdialenosť 6MWT, rozsah pohybu flexie ramena, AHI a ostrosť zraku) v globálnej odpovedi sa zlepšenie dosiahlo u 26 pacientov (58%), bez zmeny u 10 pacientov (22%), a zhoršenie u 9 pacientov (20%).
Four patients underwent dosage increases to 200 U/ kg for the last 26 weeks because of elevated urinary GAG levels at Week 22.
Pacientom bolo predpísané podávanie infúzie Aldurazymu počas 52 týždňov v týždenných intervaloch v dávke 100 U/ kg U štyroch pacientov bolo dávkovanie zvýšené na 200 U/ kg na posledných 26 týždňov s ohľadom na zvýšené úrovne GAG v moči počas 22. týždňa.
The mean urinary GAG level declined by 50% at Week 13 and was reduced by 61% at the end of the study.
Priemerná úroveň GAG v moči sa znížila o 50% v 13. týždni a znížila sa o 61% na konci štúdie.
Upon study completion, all patients showed reductions in liver size and 50% (9/ 18) had normal liver size.
Na konci štúdie sa u všetkých pacientov preukázalo zníženie veľkosti pečene a 50% (9/ 18) malo normálnu veľkosť pečene.
The proportion of patients with mild left ventricular hypertrophy decreased from 53% (10/ 19) to 17% (3/ 18), and mean left ventricular mass normalized for body surface area decreased by 0.9 Z-Score (n=17).
Podiel pacientov s miernou hypertrofiou ľavej komory sa znížil z 53% (10/ 19) na 17% (3/ 18) a priemerná hmotnosť ľavej komory sa normalizovala vzhľadom na plochu povrchu tela zníženú o 0, 9 skóre Z (n=17).
Several patients showed an increase in height (n=7) and weight (n=3) for age Z-score.
U viacerých pacientov bol zaznamenaný rast po výške (n=7) a hmotnosti (n=3) pre rastové Z- skóre.
The younger patients with the severe phenotype (< 2.5 years) and all 4 patients with the intermediate phenotype exhibited a normal rate of mental development, whereas the older patients with a severe phenotype made limited or no gains in cognition.
Najmladší pacienti so závažným fenotypom (< 2, 5 roka) a všetci 4 pacienti so stredným fenotypom vykázali normálnu rýchlosť mentálneho vývoja, zatiaľ čo u starších pacientov so závažným fenotypom dosiahli sa pozorovalo obmedzené alebo žiadne zvýšenie kognície.
A phase 4 study was conducted to evaluate the pharmacodynamic effects on urinary GAGs, liver volume, and 6MWT, of different Aldurazyme dose regimens.
Bola uskutočnená štúdia fázy 4 na vyhodnotenie farmakodynamických účinkov rôznych dávkovacích režimov Aldurazymu na glykozamínoglykány v moči, objem pečene a 6- minútový test chôdze.
In this 26-week open label study, 33 MPS1 patients received 1 of 4 dose regimens of Aldurazyme:
V tejto 26- týždňovej otvorenej štúdii 33 pacientov MPS1 dostávalo jeden zo štyroch dávkovacích režimov Aldurazymu:
100 U/ Kg IV every week (recommended dose), 200 U/ Kg IV every week, 200 U/ Kg IV every 2 weeks; or 300 U/ KgIV every 2 weeks.
100 U/ kg intravenózne týždenne (odporúčaná dávka), 200 U/ kg intravenózne týždenne, 200 U/ kg intravenózne každé 2 týždne alebo 300 U/ kg intravenózne každé 2 týždne.
The 200 U/ Kg IV every 2 weeks regimen may be an acceptable alternative for patients with difficulty receiving weekly infusions; however, there is no evidence that the long term clinical efficacy of these two dose regimens is equivalent.
Režim s 200 U/ kg intravenózne každé 2 týždne môže byť prijateľnou alternatívou pre pacientov pociťujúcich ťažkosti pri týždenných infúziách; neexistujú však žiadne dôkazy, že dlhodobá klinická účinnosť týchto dvoch dávkovacích režimov je ekvivalentná.
This medicinal product has been authorised under “ Exceptional Circumstances”.
Tento liek bol schválený za takzvaných „ mimoriadnych okolností “.
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
8 Európska lieková agentúra (EMEA) bude každý rok posudzovať nové informácie o lieku, ktoré budú dostupné a toto SPC bude podľa potreby aktualizované.
After intravenous administration of laronidase with an infusion time of 240 minutes and at a dose of 100 U/ kg body weight pharmacokinetic properties were measured at Weeks 1, 12 and 26.
Farmakokinetické vlastnosti boli merané po intravenóznom podaní laronidázy s trvaním infúzie 240 minút a pri dávke 100 U/ kg telesnej hmotnosti v 1., 12. a 26. týždni.
Infusion 1
Infúzia
Infusion 12
Infúzia
Infusion 26
Infúzia
Mean ± SD
Priemer ± SD 0, 197 ± 0, 052
Mean ± SD
Priemer ± SD 0, 210 ± 0, 079
Mean ± SD
Priemer ± SD 0, 302 ± 0, 089
0.197 ± 0.052 0.930 ± 0.214 1.96 ± 0.495 0.604 ± 0.172 0.440 ± 0.125 3.61 ± 0.894
3, 61 ± 0, 894
0.210 ± 0.079 0.913 ± 0.445 2.31 ± 1.13 0.307 ± 0.143 0.252 ± 0.079 2.02 ± 1.26
2, 02 ± 1, 26
The volume of distribution decreased with continued treatment, possibly related to antibody formation and/ or decreased liver volume.
Distribučný objem sa znižoval s pokračujúcou liečbou, pravdepodobne vo vzťahu k tvorbe protilátok a/ alebo zmenšovaniu objemu pečene.
8 Laronidase is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Laronidáza je proteín a predpokladá sa, že sa metabolicky odbúrava hydrolýzou peptidov.
Renal elimination of laronidase is considered to be a minor pathway for clearance (see section 4.2).
Renálna eliminácia laronidázy sa považuje za minoritnú cestu clearance (pozri bod 4. 2.).
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity and toxicity to reproduction.
Predklinické údaje na základe obvyklých štúdií farmakologickej bezpečnosti, toxicity po opakovanom podávaní, genotoxicity, karcinogénneho potenciálu a reprodukčnej toxicity neodhalili žiadne osobitné riziko pre ľudí.
Sodium chloride Sodium phosphate monobasic, monohydrate Sodium phosphate dibasic, heptahydrate Polysorbate 80 Water for injections
Chlorid sodný Dihydrogenfosforečnan sodný, monohydrát Hydrogenfosforečnan dvojsodný, heptahydrát Polysorbát 80 Voda na injekciu
In the absence of compatibility studies, this medicinal product must not be mixed with other medicinal products except those mentioned in 6.6.
Nevykonali sa štúdie kompatibility, preto sa tento liek nesmie miešať s inými liekmi okrem tých, ktoré sú uvedené v časti 6. 6.
Diluted solutions:
9 Zriedené roztoky:
If not used immediately, in-use storage should not be longer than 24 hours at 2°C - 8°C provided that dilution has taken place under controlled and validated aseptic conditions.
Ak sa nepoužije ihneď, skladovanie pripraveného lieku by nemalo trvať dlhšie ako 24 hodín pri teplote 2 až 8˚C za predpokladu, že roztok bol pripravený v kontrolovaných a validovaných aseptických podmienkach.
For storage conditions of the diluted medicinal product, see section 6.3.
Podmienky na uchovávanie zriedeného lieku, pozri časť 6. 3
5 ml concentrate for solution in a vial (type I glass) with a stopper (siliconised chlorobutyl rubber) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (polypropylene).
5 ml infúzny rozok v injekčnej liekovke (sklo typ I) so zátkou (silikónová chlórobutylová guma) a uzáverom (hliník) so snímateľnou čiapočkou (polypropylén).
1, 10 and 25 vials.
1, 10 a 25 injekčných liekoviek.
The concentrate for solution for infusion has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Infúzny koncentrát sa musí riediť 9 mg/ ml (0, 9% - ným) infúznym roztokom chloridu sodného aseptickou technikou.
It is recommended that the diluted Aldurazyme solution be administered to patients using an infusion set equipped with a 0.2 µm in-line filter.
Odporúča sa, aby bol zriedený roztok Aldurazymu pacientom podávaný infúznou súpravou vybavenou 0, 2 µm zabudovaným filtrom.
9 Preparation of the Aldurazyme Infusion (Use Aseptic Technique) Determine the number of vials to be diluted based on the individual patient's weight.
Príprava infúzie Aldurazymu (Použite aseptickú techniku) Na základe hmotnosti jednotlivých pacientov určite počet injekčných liekoviek, ktoré sa majú zriediť.
Remove the required vials from the refrigerator approximately 20 minutes in advance in order to allow them to reach room temperature (below 30˚ C).
Asi 20 minút pred aplikáciou vyberte potrebný počet liekoviek z chladničky, aby sa mohli zohriať na izbovú teplotu (nižšiu ako 30°C).
Determine the total volume of infusion based on the individual patient's weight, either 100 ml (if body weight is less or equal than 20 kg) or 250 ml (if body weight is more than 20 kg) of sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion.
Na základe hmotnosti jednotlivého pacienta stanovte celkový objem infúzie, ktorý je 100 ml (ak je telesná hmotnosť nižšia alebo rovná 20 kg) alebo 250 ml (ak je telesná hmotnosť vyššia ako 20 kg) infúzneho roztoku obsahujúceho 9 mg/ ml (0, 9%) chloridu sodného.
Withdraw and discard a volume of the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion from the infusion bag equal to the total volume of Aldurazyme to be added.
Z infúzneho vaku/ fľaše nasajte a znehodnoťte taký objem infúzneho rozoku chloridu sodného, ktorý sa rovná celkovému objemu Aldurazymu, ktorý bude do objemu pridaný.
Add the combined volumes of Aldurazyme to the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion.
Spojené množstvá Aldurazymu pridajte do infúzneho roztoku obsahujúceho 9 mg/ ml (0, 9%) chloridu sodného.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL-1411 DD Naarden, The Netherlands.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL- 1411 DD Naarden, Holandsko.
DATE OF FIRST AUTHORISATION/ RENEWAL OF THE AUTHORISATION
DÁTUM PRVEJ REGISTRÁCIE / PREDĹŽENIE REGISTRÁCIE
10/ 06/ 2003 Date of latest renewal:
10/ 06/ 2003 Dátum posledného predĺženia registrácie:
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Podrobné informácie o tomto lieku sú dostupné na internetovej stránke Európskej liekovej agentúry (EMEA) http: // www. emea. europa. eu /.
C.
0H
11 A.
11 PRÍLOHA II
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
VÝROBCOVIA BIOLOGICKÝCH LIEČIV A DRŽITELIA POVOLENIA NA VÝROBU ZODPOVEDNÍ ZA UVOĽNENIE ŠARŽE
Name and address of the manufacturer of the biological active substance
OSOBITNÉ POVINNOSTI, KTORÉ MUSÍ SPLNIŤ DRŽITEĽ ROZHODNUTIA O REGISTRÁCII
BioMarin Pharmaceutical Inc, Galli Drive Facility, 46 Galli Drive, Novato, CA 94949, USA
BioMarin Pharmaceutical Inc, Galli Drive Facility, 46 Galli Drive, Novato, CA 94949, Spojené štáty americ
The Marketing Authorisation Holder will continue to submit yearly PSURs unless otherwise specified by the CHMP
Držiteľ rozhodnutia o registrácii bude naďalej každoročne predkladať PSUR, ak CHMP neurčí inak.
The Marketing Authorisation Holder shall complete the following programme of studies within the specified time frame, the results of which shall form the basis of the annual reassessment of the benefit/ risk profile.
Držiteľ rozhodnutia o registrácii vykoná v určenom časovom rámci nasledujúci program štúdií, ktorých výsledky budú tvoriť základ každoročného prehodnotenia pomeru prínosu a rizika.
Regarding the MPS I registry already implemented.
Čo sa týka už realizovaného registra MPS I.
This Registry will collect long-term safety and efficacy data in patients treated with Aldurazyme as well as data on the natural progression of the disease in patients not on treatment.
Tento register bude zbierať dlhodobé údaje o bezpečnosti a účinnosti u pacientov, ktorí užívajú Aldurazyme, ako aj údaje o prirodzenej progresii ochorenia neliečených pacientov.
Annual updates will be provided at the time of the annual reassessments.
V čase pravidelných výročných hodnotení sa budú predkladať ročné aktualizácie.
13 A.
13 PRÍLOHA III
14 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
OZNAČENIE OBALU
Aldurazyme 100 U/ ml concentrate for solution for infusion laronidase
Aldurazyme, 100 U/ ml infúzny koncentrát laronidáza
Each vial of 5 ml contains 500 U of laronidase.
1 ml obsahuje 100 U laronidázy Každá 5 ml injekčná liekovka obsahuje 500 U laronidázy
Sodium chloride, Sodium phosphate monobasic monohydrate, Sodium phosphate dibasic heptahydrate, Polysorbate 80, Water for injections
Chlorid sodný, Monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, Heptahydrát hydrogenfosforečnanu sodného, Polysorbát 80, Voda na injekciu
25 vials of concentrate for solution for infusion.
10 injekčných liekoviek s infúznym koncentrátom 25 injekčných liekoviek s infúznym koncentrátom
Store in a refrigerator (2°C – 8°C).
Uchovávajte v chladničke pri teplote (2˚C – 8˚C).
Gooimeer 10 NL-1411 DD Naarden The Netherlands
Gooimeer 10 NL- 1411 DD Naarden Holandsko