natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In the main study, Fabrazyme produced a highly significant and almost complete clearance of GL-3 in the kidney cells after 20 weeks of treatment:
V hlavnej štúdii liek Fabrazyme preukázal veľmi významné a takmer úplné odstránenie GL– 3 z buniek obličiek po 20 týždňoch liečby.
69% of the patients treated with Fabrazyme had the best score for clearance, compared with none of the patients in the placebo group.
V skupine pacientov liečených liekom Fabrazyme 69% pacientov dosiahlo najlepšie výsledky pri odstraňovaní GL- 3 v porovnaní so skupinou liečenou placebom, v ktorej taký výsledok nedosiahol žiaden pacient.
This might lead to the symptoms of the disease improving or the disease becoming stable.
To by mohlo viesť k zmierneniu príznakov ochorenia alebo k jeho stabilizácii.
Children treated with Fabrazyme also had decreases in levels of GL-3 in the blood, with all children having normal levels after 20 weeks of treatment.
Aj v prípade detí liečených liekom Fabrazyme došlo k poklesu hladiny GL– 3 v krvi a všetky deti mali po 20 týždňoch liečby normálne hodnoty.
This was accompanied by improvements in the children ’ s symptoms and quality of life.
Zmiernili sa príznaky ich ochorenia a zlepšila sa kvalitu ich života.
The most common side effects with Fabrazyme (seen in more than 1 patient in 10) are caused by the infusion rather than the medicine.
Najčastejšie vedľajšie účinky lieku Fabrazyme (pozorované u viac ako 1 pacienta z 10) spôsobuje skôr infúzia ako liek.
These reactions are mainly fever and chills.
Sú to najmä horúčka alebo triaška.
Other very common side effects include headache, paraesthesia (abnormal sensations like pins and needles), nausea (feeling sick), vomiting, flushing and feeling cold.
Ďalšie časté vedľajšie účinky sú bolesti hlavy, parastézia (zmenená citlivosť ako pocit pichania), nauzea (nevoľnosť), vracanie, návaly a pocity chladu.
Side effects reported in children are similar to those seen in adult patients.
Vedľajšie účinky u detí sú podobné ako účinky pozorované u dospelých pacientov.
For the full list of all side effects reported with Fabrazyme, see the Package Leaflet.
Zoznam všetkých vedľajších účinkov hlásených pri používaní lieku Fabrazyme sa nachádza v písomnej informácii pre používateľov.
Patients who receive Fabrazyme can develop antibodies (proteins that are produced in response to Fabrazyme and can affect treatment).
U pacientov užívajúcich Fabrazyme sa môžu vytvoriť protilátky (proteíny, ktoré sú produkované ako odozva na Fabrazyme a môžu ovplyvniť liečbu).
Fabrazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to agalsidase beta or any of the other ingredients.
Fabrazyme by nemali užívať osoby ktoré môžu byť precitlivené (alergické) na agalzidázu beta alebo na iné zložky lieku.
Why has Fabrazyme been approved?
Prečo bol liek Fabrazyme schválený?
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that, for patients with Fabry disease, treatment with Fabrazyme might provide long-term clinical benefits.
Výbor pre lieky na humánne použitie (CHMP) rozhodol, že liečba liekom Fabrazyme môže mať pre pacientov s Fabryho chorobou dlhodobý klinický prínos.
The CHMP decided that Fabrazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease.
Výbor CHMP rozhodol, že prínos lieku Fabrazyme je väčší, ako riziko spojené s jeho používaním v dlhodobej liečbe, ktorou sa nahrádza enzým, v prípade pacientov s potvrdenou diagnózou Fabryho choroby.
The Committee recommended that Fabrazyme be given marketing authorisation.
Výbor odporučil udeliť povolenie na uvedenie lieku Fabrazyme na trh.
Fabrazyme was originally authorised under ‘ Exceptional Circumstances’, because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Liek Fabrazyme bol pôvodne schválený za mimoriadnych okolností, pretože kvôli zriedkavosti ochorenia nebolo možné získať všetky informácie v čase schvaľovania lieku.
As the company had supplied the additional information requested, the ‘ Exceptional Circumstances ’ ended on 6 February 2008.
Keďže výrobca dodal ďalšie požadované informácie, mimoriadne okolnosti skončili 6. februára 2008.
Other information about Fabrazyme:
Ďalšie informácie o lieku Fabrazyme:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Fabrazyme to Genzyme Europe B. V. on 3 August 2001.
Európska komisia 3. augusta 2001 udelila spoločnosti Genzyme Europe B. V. povolenie na uvedenie lieku Fabrazyme na trh platné v celej Európskej únii.
The marketing authorisation was renewed on 3 August 2006.
Platnosť povolenia na uvedenie na trh bola predĺžená 3. augusta 2006.
The record of Fabrazyme’ s designation as an orphan medicine is available here.
Záznam o označení lieku Fabrazyme za liek na ojedinelé ochorenia sa nachádza tu.
The full EPAR for Fabrazyme can be found here.
Úplné znenie správy EPAR o lieku Fabrazyme sa nachádza tu.
EU Number
Sila 35 mg 35 mg 35 mg 5 mg
Invented name
EU/ 1/ 01/ 188/ 005
Strength
Fabrazyme
Pharmaceutical form
Prášok na infúzny koncentrát
Route of administration
Intravenózne použitie
Packaging
Liekovka (sklenená)
Package size
5 liekoviek
Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use Powder for concentrate for solution for infusion Intravenous use
Prášok na infúzny koncentrát
Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass)
Intravenózne použitie
1 vial 5 vials 10 vials 1 vial 5 vials 10 vials
10 liekoviek
Fabrazyme 35 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Fabrazyme 35 mg, prášok na infúzny koncentrát
After reconstitution with 7.2 ml water for injections, each vial of Fabrazyme contains 5 mg/ ml (35 mg/ 7 ml) of agalsidase beta.
Po rekonštitúcii so 7, 2 ml vody na injekcie obsahuje každá injekčná liekovka lieku Fabrazyme 5 mg/ ml (35 mg/ 7 ml) betaagalzidázy.
The reconstituted solution must be diluted further (see section 6.6).
Rekonštituovaný roztok sa musí ďalej riediť (pozri časť 6. 6).
Agalsidase beta is a recombinant form of human α -galactosidase A and is produced by recombinant DNA technology using a mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Betaagalzidáza je rekombinantná forma ľudskej α- galaktozidázy A a je vyrábaná rekombinantnou DNA technológiou za použitia cicavčej bunkovej kultúry ovária čínskeho morčaťa (Chinese Hamster Ovary, CHO).
The amino acid sequence of the recombinant form, as well as the nucleotide sequence which encoded it, are identical to the natural form of α -galactosidase.
Poradie aminokyselín rekombinantnej formy a tiež poradie nukleotidov, ktorým je zakódované, sú identické s prirodzenou formou α- galaktozidázy.
Powder for concentrate for solution for infusion White to off-white lyophilized cake or powder
Biely až sivobiely, lyofilizovaný koláč alebo prášok
Fabrazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α -galactosidase A deficiency).
Fabrazyme je indikovaný pre dlhodobú enzýmovú substitučnú liečbu u pacientov s potvrdenou diagnózou Fabryho choroby (deficit α- galaktozidázy A).
Fabrazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Fabry Disease or other inherited metabolic diseases.
Liečba liekom Fabrazyme sa má uskutočniť pod dohľadom lekára, ktorý má skúsenosti s liečbou pacientov s Fabryho chorobou, alebo s inými dedičnými metabolickými chorobami.
The recommended dose of Fabrazyme is 1mg/ kg body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Odporúčaná dávka lieku Fabrazyme je 1 mg/ kg telesnej hmotnosti podávaná raz za každé dva týždne ako intravenózna infúzia.
For further instructions see section 6.6.
Ďalšie informácie sú uvedené v časti 6. 6.
In one of these studies, after an initial dose of 1.0 mg/ kg every 2 weeks for 6 months, 0.3 mg/ kg every 2 weeks may maintain clearance of GL-3 in certain cell types in some patients; however, the long term clinical relevance of these findings has not been established (see section 5.1).
Zatiaľ však nebola stanovená dlhodobá klinická významnosť týchto zistení (pozri časť 5. 1).
The initial infusion rate should be no more than 0.25 mg/ min (15 mg/ hour) to minimise the potential occurrence of infusion-associated reactions.
Počiatočná rýchlosť infúzie nemá byť väčšia ako 0, 25 mg/ min (15 mg/ hod.), aby sa minimalizoval možný výskyt reakcií spojených s infúziou.
The safety and efficacy of Fabrazyme in patients older than 65 years have not been established and no dosage regimen can presently be recommended in these patients.
U týchto pacientov nemôžu byť odporúčané žiadne dávkovacie režimy.
2 Paediatric patients Studies in children 0-7 years have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in patients in this paediatric age group as safety and efficacy have not yet been established.
4. 3 Kontraindikácie
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or any of the excipients.
Život ohrozujúca precitlivenosť (anafylaktická reakcia) na liečivo alebo na niektorú z pomocných látok.
Since agalsidase beta (r-hα GAL) is a recombinant protein, the development of IgG antibodies is expected in patients with little or no residual enzyme activity.
Keďže betaalgidáza (r- hαGAL) je rekombinantný proteín, očakáva sa tvorba IgG protilátok u pacientov s nízkou aktivitou alebo bez reziduálnej aktivity enzýmu.
The majority of patients developed IgG antibodies to r-hα GAL, typically within 3 months of the first infusion with Fabrazyme.
U väčšiny pacientov sa IgG protilátky proti r- hαGAL vytvoria zvyčajne do 3 mesiacov po prvej infúzii lieku Fabrazyme.
Over time, the majority of seropositive patients in clinical trials demonstrated either a downward trend in titers (based on a ≥ 4-fold reduction in titer from the peak measurement to the last measurement) (40% of the patients), tolerised (no detectable antibodies confirmed by 2 consecutive radioimmunoprecipitation (RIP) assays) (14% of the patients) or demonstrated a plateau (35% of the patients).
Postupom času väčšina séropozitívnych pacientov vykazovala v klinických skúškach klesajúci trend v titroch (na základe ≥ 4- násobného zníženia titru od merania v najvyššom bode až po posledné meranie) (40% pacientov), toleranciu (nedetekovateľné množstvo protilátok potvrdené 2 následnými rádioimunoprecipitačnými (RIP) analýzami) (14% pacientov) alebo ustálený stav (plató) (35% pacientov).
Patients with antibodies to r-hα GAL have a greater potential to experience infusion-associated reactions (IARs), which are defined as any related adverse event occurring on the infusion day.
U pacientov s protilátkami proti r- hαGAL je zvýšená pravdepodobnosť výskytu reakcií spojených s infúziou (infusion- associated reactions, IARs), ktoré sú definované ako výskyt akejkoľvek nežiaducej udalosti v deň aplikácie infúzie.
These patients should be treated with caution when re-administering agalsidase beta (See section 4.8).
Títo pacienti musia byť pri opakovanom podaní betaagalzidázy liečení s opatrnosťou (pozri časť 4. 8).
In clinical trials, sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction (See section 4.8).
V klinických skúškach, sa u 67% pacientov vyskytla minimálne jedna reakcia spojená s infúziou (pozri časť 4. 8).
Patients experiencing mild or moderate infusion-associated reactions when treated with agalsidase beta during clinical trials have continued therapy after a reduction in the infusion rate (~0.15 mg/ min; 10 mg/ hr) and/ or pre-treatment with antihistamines, paracetamol, ibuprofen and/ or corticosteroids.
Pacienti, u ktorých došlo v priebehu klinických štúdií k miernym alebo stredne závažným reakciám spojených s infúziou pri liečbe betaagalzidázou, pokračovali v liečbe po znížení rýchlosti infúzie (~0, 15 mg/ min; 10 mg/ hod.) a/ alebo po podaní antihistaminík, paracetamolu, ibuprofenu a/ alebo kortikosteroidov pred liečbou.
As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Tak, ako u každého proteínového prípravku na intravenózne použitie, je možný vznik reakcií z precitlivenosti alergického typu.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, immediate discontinuation of the administration of Fabrazyme should be considered and appropriate treatment initiated.
Ak sa vyskytne závažná alergická reakcia alebo reakcia anafylaktického typu, je potrebné zvážiť okamžité prerušenie podávania lieku Fabrazyme a zahájiť príslušnú liečbu.
With careful rechallenge Fabrazyme has been re-administered to all 6 patients who tested positive for IgE antibodies or had a positive skin test to Fabrazyme in a clinical trial.
V klinickej skúške bol pod dohľadom Fabrazyme opakovane podaný všetkým 6 pacientom pozitívnym na IgE protilátky alebo mali pozitívny kožný test na Fabrazym.
In this trial, the initial rechallenge administration was at a low dose and a lower infusion rate (1/ 2 the therapeutic dose at 1/ 25 the initial standard recommended rate).
V tejto skúške bola počiatočne znovu podaná nízka dávka lieku a pri nižšej rýchlosti infúzie (1/ 2 terapeutickej dávky s 1/ 25 počiatočnou štandardnou odporúčanou rýchlosťou).
Once a patient tolerates the infusion, the dose may be increased to reach the therapeutic dose of 1 mg/ kg and the infusion rate may be increased by slowly titrating upwards, as tolerated.
Ak pacient znáša infúziu, môže byť dávka zvýšená až na terapeutickú dávku 1 mg/ kg a rýchlosť infúzie môže byť, podľa znášanlivosti, pomaly so stúpajúcim titrom zvýšená.
Fabrazyme should not be administered with chloroquine, amiodarone, benoquin or gentamycin due to a theoretical risk of inhibition of intra-cellular α -galactosidase activity.
Na základe metabolizmu betaagalzidázy nie je pravdepodobné, že by dochádzalo k interakciám medzi betaagalzidázou a liekmi metabolizovanými cez cytochróm P450.
3 4.6 Pregnancy and lactation
3 Fabrazyme sa nemá podávať s chlorochínom, amiodaronom, benokvinom alebo gentamicínom vzhľadom na teoretické riziko inhibície intracelulárnej aktivity α- galaktozidázy.
There are no adequate data from the use of agalsidase beta in pregnant women.
4. 6 Gravidita a laktácia
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to embryonal/ foetal development (See section 5.3).
Štúdie na zvieratách nepreukázali priame alebo nepriame škodlivé účinky na, embryonálny/ fetálny vývoj (pozri oddiel 5. 3).
No studies on the ability to drive and use machines have been performed with Fabrazyme.
Neuskutočnili sa žiadne štúdie s liekom Fabrazyme na schopnosť viesť vozidlá a obsluhovať stroje.
Adverse drug reactions (ADRs) reported from clinical trials to be related to Fabrazyme administered at a dose of 1mg/ kg in a total of 168 patients (154 males and 14 females) treated with Fabrazyme for a minimum of one infusion up to a maximum of 5 years are listed by System Organ Class and frequency (very common ≥ 1/ 10; common ≥ 1/ 100 to < 1/ 10 and uncommon ≥ 1/ 1000 to < 1/ 100) in the table below.
Nežiaduce účinky, ktoré majú súvislosť s užívaním lieku Fabrazyme v dávkach 1 mg/ kg, boli hlásené z klinických skúšok celkom u 168 pacientov (154 mužov a 14 žien) liečených liekom Fabrazyme minimálne jednou infúziou alebo až po dobu maximálne 5 rokov sú uvedené podľa jednotlivých orgánových tried a frekvencie (veľmi časté ≥1/ 10, časté ≥1/ 100 až < 1/ 10 a menej časté ≥1/ 1000 až < 1/ 100) v nasledujúcej tabuľke.
The occurrence of an ADR in a single patient is defined as uncommon in light of the relatively small number of patients treated.
Výskyt nežiaducich účinkov je u jednotlivých pacientov definovaný ako menej častý na základe relatívne malého počtu liečených pacientov.
ADRs only reported during the Post Marketing period are also included in the table below at a frequency category of “ unknown”.
V nižšie uvedenej tabuľke sú v kategórii frekvencie „ neznáme “ uvedené aj nežiaduce účinky hlásené len počas obdobia po uvedení na trh.
ADRs were mostly mild to moderate in severity:
Nežiaduce účinky boli z hľadiska svojej závažnosti väčšinou mierne až stredne ťažké.
Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment
4 Incidencia súvisiacich nežiadúcich účinkov liečby liekom Fabrazyme
System Organ
Trieda orgánových systémov
Class Infections and infestations
Neznáma frekvencia
nasopharyngitis
Infekcie a nákazy
rhinitis
nazofaryngitída
unknown
rinitída
anaphylactoid reaction
anafylaktická reakcia
Nervous system disorders
Poruchy nervového bolesť hlavy, systému
Headache, paraesthesia
závraty, somnolencia,
Eye disorders
parestéza
---
hypoestézia, pocit pálenia, letargia, synkopa,
lacrimation increased
--- Ochorenia oka
eye pruritus, ocular hyperaemia
zvýšené slzenie
Ear and labyrinth disorders
svrbenie očí, očná hyperémia
---
--- Ochorenia ucha a
tinnitus, vertigo
hučanie v ušiach,
auricular swelling, ear pain
opuch ucha, bolesť
Cardiac Disorders
labyrintu
---
vertigo
tachycardia, palpitations, bradycardia
ucha
sinus bradycardia
sínusová
4 Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment (continued)
--- Ochorenia srdca a poruchy srdcovej činnosti
System Organ
tachykardia, palpitácia, bradykardia
Frequency
bradykardia periférne
common
--- Cievne poruchy
unknown
sčervenanie, hypertenzia, bledosť, hypotenzia, návaly horúčavy
Vascular disorders
pociťovanie chladu bronchospazmus,
flushing, hypertension, pallor, hypotension, hot flush
--- Ochorenia dýchacej sústavy, hrudníka a mediastína
peripheral coldness
nauzea, Poruchy
---
bolesť brucha,
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders
dyspepsia, dysfágia
dyspnoea, nasal congestion, throat tightness, wheezing, cough, dyspnoea exacerbated
vracanie a ochorenia gastrointestinálneho traktu
bronchospasm, pharyngolaryngeal pain, rhinnorhoea, tachypnoea, upper respiratory tract congestion
bolesť v hornej časti brucha, abdominálny diskomfort, žalúdočný diskomfort, orálna hypoestézia, hnačka
Gastrointestinal Disorders
pruritus, urtikária,
nausea, vomiting
livedo reticularis,
abdominal pain, abdominal pain upper, abdominal discomfort, stomach discomfort, hypoaesthesia oral, diarrhoea
a podkožného
dyspepsia, dysphagia
vyrážka, erytém,
---
erytematózna
Skin and subcutaneous tissue disorders
vaskulitída
---
tkaniva
pruritus, urticaria, rash, erythema, pruritus generalized, angioneurotic oedema, swelling face, rash maculo- papular
vyrážka, svrbiaca
livedo reticularis, rash erythematous, rash pruritic, skin discolouration, skin discomfort
pruritus, angioneurotický edém, makulárno - papulózna vyrážka, opuch tváre
leukocytoclastic vasculitis
vyrážka, škvrny na pokožke, kožný diskomfort
pain in extremity, myalgia, back pain, muscle spasms, arthralgia, muscle tightness, musculoskeletal stiffness
bolesť v končatinách, myalgia, artralgia, bolesť chrbta, svalové kŕče, napnutie svalov,
General disorders and
5 muskuloskeletárna stuhnutosť
chills, pyrexia,
Celkové ochorenia
fatigue, chest discomfort, feeling
únava, diskomfort
feeling hot and cold, influenza-like
pocit horúčavy a chladu, ochorenie
administration site conditions
podobné chrípke,
feeling cold
chladu
hot, oedema peripheral, pain, asthenia, chest pain, face oedema, hyperthermia
periférny edém, bolesť, asténia, bolesť na hrudníku, opuch tváre, hypertermia
illness, infusion site pain, infusion site reaction, injection site thrombosis, malaise, oedema
infúzie, reakcia v mieste infúzie, trombóza v mieste infúzie, nevoľnosť, edém
For the purpose of this table, ≥ 1% is defined as events occurring in 2 or more patients.
Pre účely tejto tabuľky sa ≥1% definuje ako udalosti vyskytujúce sa u 2 a viac pacientov.
AE terminology is based upon the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
Terminológia nežiaducich účinkov je vytvorená na základe Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA).
Additional symptoms included mild or moderate dyspnoea, throat tightness, chest discomfort, flushing, pruritus, urticaria, face oedema, angioneurotic oedema, rhinitis, bronchospasm, tachypnoea, wheezing, hypertension, hypotension, tachycardia, palpitations, abdominal pain, nausea, vomiting, infusion-related pain including pain at the extremities, myalgia, and headache.
Ďalšie príznaky tvorili mierna alebo stredne ťažká dyspnoe, pocit tlaku v hrdle, mierna bolesť na hrudníku, sčervenanie, pruritus, urtikária, edém tváre, angioneurotický edém, nádcha, bronchospazmus, tachypnoe, dýchavica, hypertenzia, hypotenzia, tachykardia, palpitácie, bolesti brucha, nauzea, vracanie, bolesti súvisiace s infúziou vrátane bolestí končatín, myalgia a bolesti hlavy.
The infusion-associated reactions were managed by a reduction in the infusion rate together with the administration of non-steroidal anti-inflammatory medicinal products, antihistamines and/ or corticosteroids.
Reakcie spojené s infúziou boli zvládnuté znížením rýchlosti infúzie spolu s podaním nesteroidných antiflogistík, antihistaminík a/ alebo kortikosteroidov.
Sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction.
U 67% pacientov sa vyskytla minimálne jedna reakcia spojená s infúziou.
5 attributed to the formation of IgG antibodies and/ or complement activation.
Väčšina týchto reakcií sa dá prisudzovať tvorbe protilátok IgG a aktivácii komplementu.
In a limited number of patients IgE antibodies were demonstrated (see Section 4.4).
U obmedzeného počtu pacientov boli nájdené IgE protilátky (pozri časť 4. 4).
Paediatric patients Limited information suggests that the safety profile of Fabrazyme treatment in paediatric patients (above the age of 7) is not different with that seen in adults.
Pediatrickí pacienti Na základe obmedzených informácií sa predpokladá, že bezpečnostný profil liečby liekom Fabrazyme u pediatrických pacientov (nad 7 rokov) nie je odlišný od bezpečnostného profilu u dospelých.
In clinical trials doses up to 3mg/ kg body weight were used.
V klinických štúdiách sa použili dávky až do 3 mg/ kg telesnej hmotnosti.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Farmakoterapeutická skupina: produkty zažívacieho systému a metabolizmu – enzýmy.
A16AB04 agalsidase beta.
A16AB04 betaagalzidáza.
It is characterised by the deficiency of α -galactosidase.
Je charakterizovaná deficitom α- galakozidázy.
Reduced or absent α - galactosidase activity results in the accumulation of GL-3 in the lysosomes of many cell types including the endothelial and parenchymal cells, ultimately leading to life-threatening clinical deteriorations as a result of renal, cardiac and cerebrovascular complications.
Znížená alebo chýbajúca aktivita α - galaktozidázy má za následok hromadenie globotriaosylceramidu (GL- 3) v lyzozómoch viacerých typoch buniek, vrátane buniek endotelu a parenchýmu, čo môže v konečnom štádiu viesť k život ohrozujúcim klinickým stavom v dôsledku obličkových, srdcových alebo cerebrovaskulárnych komplikácií.
After intravenous infusion, agalsidase beta is rapidly removed from the circulation and taken up by vascular endothelial and parenchymal cells into lysosomes, likely through the mannose-6 phosphate, mannose and asialoglycoprotein receptors.
6 Po intravenóznej infúzii sa betaagalzidáza rýchlo odstraňuje z obehu a je vychytávaná cievnym endotelom a bunkami parenchýmu do lyzozómov, pravdepodobne pomocou manózo- 6- fosfátu, manózy a receptormi pre asialoglykoproteín.
Efficacy and safety of Fabrazyme was evaluated in one study with children, one dose-finding study, two double-blind placebo-controlled studies, and one open-label extension study in both male and female patients.
Účinnosť a bezpečnosť Fabrazyme bola stanovená v jednej štúdii s deťmi, v jednej štúdii zameranej na určenie dávky, v dvoch dvojito slepých, placebom kontrolovaných štúdiách a jednej otvorenej rozšírujúcej štúdie u pacientov mužského aj ženského pohlavia.