natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In the dose finding study, the effects of 0.3, 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 weeks and 1.0 and 3.0 mg/ kg once every 2 days were evaluated.
V štúdii na určenie dávky boli vyhodnocované účinky dávok 0, 3; 1, 0 a 3, 0 mg/ kg podávané raz každé dva týždne a dávky 1, 0 a 3, 0 mg/ kg podávané raz každé dva dni.
A reduction in GL-3 was observed in kidney, heart, skin and plasma at all doses.
Pri všetkých dávkach bolo v obličkách, srdci, pokožke a plazme pozorované v zníženie GL- 3.
Plasma GL-3 was cleared in a dose dependent manner, but was less consistent at the dose of 0.3 mg/ kg.
Odstraňovanie plazmového GL- 3 bolo uskutočnené v závislosti na dávke; pri dávke 0, 3 mg/ kg bolo odstraňovanie menej konzistentné.
In the first placebo-controlled clinical trial, Fabrazyme was effective in clearing GL-3 from the vascular endothelium of the kidney after 20 weeks of treatment.
V prvej placebom kontrolovanej klinickej štúdii bol Fabrazyme účinný pri odstraňovaní GL- 3 z vaskulárneho endotelu obličiek po liečbe trvajúcej 20 týždňov.
This clearance was achieved in 69% (20/ 29) of the Fabrazyme treated patients, but in none of the placebo patients (p < 0.001).
Tento klírens sa dosiahol u 69% (20/ 29) pacientov liečených liekom Fabrazyme, avšak nebol pozorovaný v placebo skupine (p < 0, 001).
This finding was further supported by a statistically significant decrease in GL-3 inclusions in kidney, heart and skin combined and in the individual organs in patients treated with agalsidase beta compared to placebo patients (p < 0.001).
Tento nález bol podporený štatisticky signifikantným kombinovaným poklesom inklúzií GL- 3 v obličkách, srdci a koži a v jednotlivých orgánoch u pacientov liečených betaagalzidázou v porovnaní s pacientami, ktorí dostávali placebo (p < 0, 001).
Sustained clearance of GL-3 from kidney vascular endothelium upon agalsidase beta treatment was demonstrated further in the open label extension of this trial.
Trvalý klírens GL- 3 z cievneho endotelu obličiek po liečbe betaagalzidázou bol do väčších detailov preukázaný v otvorenej rozširujúcej štúdii.
This was achieved in 47 of the 49 patients (96%) with available information at month 6, and in 8 of the 8 patients (100%) with available information at the end of the study (up to a total of 5 years of treatment).
Toto bolo preukázané u 47 zo 49 patientov (96%) s dostupnými údajmi v 6. mesiaci a u 8 z 8 patientov (100%) s dostupnými údajmi na konci štúdie (celkovo až 5 rokov liečby).
Clearance of GL-3 was also achieved in several other cell types from the kidney.
Klírens GL- 3 bol taktiež preukázaný v niektorých ďalších typoch buniek obličiek.
Plasma GL-3 levels rapidly normalised with treatment and remained normal through 5 years.
Plazmatické hladiny GL- 3 sa počas liečby rýchle normalizovali a zostali normálne počas 5 rokov.
6 Although no specific study has been conducted to assess the effect on the neurological signs and symptoms, the results also indicate that patients may achieve reduced pain and enhanced quality of life upon enzyme replacement therapy.
Aj keď nebola prevedená žiadna špecifická štúdia na určenie účinkov na neurologické príznaky a symptómy, výsledky taktiež naznačujú, že sa u pacientov môže dosiahnuť zmenšenie bolesti a zvýšenie kvality života po substitučnej liečbe náhradou enzýmu.
The rate of clinical events was substantially lower among Fabrazyme-treated patients compared to placebo-treated patients (risk reduction = 53% intent-to-treat population (p=0.0577); risk reduction = 61% per-protocol population (p=0.0341)).
U pacientov liečených Fabrazyme bol počet klinických zásahov významne nižší ako u pacientov užívajúcich placebo (zníženie rizika = 53% cieľová populácia (p=0, 0577), zníženie rizika = 61% protokolárna populácia (p=0, 0341).
The results of these studies indicate that Fabrazyme treatment at 1 mg/ kg every other week provides clinical benefit on key clinical outcomes in patients with early and advanced Fabry disease.
Výsledky týchto štúdií potvrdzujú, že Fabrazyme 1 mg/ kg, podávaný každý druhý týždeň, je prospešný u hlavných klinických príznakoch u pacientov s Fabryho chorobou v skorých a pokročilých štádiách.
In the open-label paediatric study, sixteen patients with Fabry disease (8-16 years old; 14 males, 2 females) had been treated for one year.
V otvorenej rozširujúcej pediatrickej štúdii, bolo šestnásť pacientov s Fabryho chorobou (8- 16 rokov, 14 chlapcov a 2 dievčatá) liečených po dobu jedného roka.
Clearance of GL-3 in the superficial skin vascular endothelium was achieved in all patients who had accumulated GL-3 at baseline.
Klírens GL- 3 v povrchovom cievnom endotele bol preukázaný u všetkých pacientov, u ktorých bola pozorovaná akumulácia GL- 3 pri základnom meraní.
The 2 female patients had little or no GL-3 accumulation in the superficial skin vascular endothelium at baseline, making this conclusion applicable in male patients only.
Z tohto dôvodu je možné tento záver vzťahovať len na pacientov mužského pohlavia.
In an additional study, 21 male patients were enrolled to follow GL3 clearance in kidney and skin tissues at an alternative dosing regimen.
Do ďalšej štúdie bolo zahrnutých 21 pacientov mužského pohlavia za účelom sledovania klírensu GL - 3 v obličkách a pokožke v alternatívnej dávkovacej schéme.
Following treatment with 1 mg/ kg every other week for 24 weeks, a dose regimen of 0.3 mg/ kg every 2 weeks for 18 months was able to maintain the clearance of cellular GL-3 in the capillary endothelium of the kidney, other kidney cell types and skin (superficial skin capillary endothelium) in the majority of patients.
Pri nižšej dávke však môžu
However, at the lower dose, IgG antibodies may play a role with respect to GL-3 clearance in some patients.
7 u niektorých pacientov protilátky IgG zohrávať určitú rolu s ohľadom na klírens GL- 3.
Due to the limitations of the study design (small number of patients), no definitive conclusion regarding the dose maintenance regimen can be drawn, but these findings suggest that, after an initial debulking dose of 1.0 mg/ kg every 2 weeks, 0.3 mg/ kg every 2 weeks may be sufficient in some patients to maintain clearance of GL-3.
Obmedzenia návrhu tejto štúdie (malý počet pacientov) neumožňujú prijať definitívne závery týkajúce sa udržiavania dávkovacej schémy, ale tieto zistenia naznačujú, že po počiatočnej dávke 1, 0 mg/ kg každé dva týždne by mohla byť dávka 0, 3 mg/ kg každé dva týždne u niektorých pacientov postačujúca na udržanie klírensu GL- 3.
Following an intravenous administration of agalsidase beta to adults at doses of 0.3 mg, 1 mg and 3 mg/ kg body weight, the AUC values increased more than dose proportional, due to a decrease in clearance, indicating a saturated clearance.
Po intravenóznom podaní betaagalzidázy dospelým pacientom v dávkach 0, 3 mg; 1 mg a 3 mg/ kg telesnej hmotnosti sa zvýšili hodnoty plochy pod krivkou (AUC) viac ako proporcionálne podanej dávke, vzhľadom na pokles klírensu, čo ukazuje na saturovaný klírens.
The elimination half-life was dose dependent and ranged from 45 to 100 minutes.
Polčas vylučovania bol závislý na dávke a pohyboval sa medzi 45- 100 minútami.
300 minutes and at a dose of 1 mg/ kg body weight, biweekly, mean Cmax plasma concentrations ranged from 2000- 3500 ng/ ml, while the AUCinf ranged from 370-780 μ g·min/ ml.
Po intravenóznom podaní betaagalzidázy dospelým pacientom v infúzii po dobu asi 300 minút a v dávke 1 mg/ kg telesnej hmotnosti každé dva týždne, sa pohybovali priemerné Cmax plazmatických koncentrácií od 2000- 3500 ng/ ml a AUCinf medzi 370- 780 μg. min/ ml.
Vss ranged from 8.3-40.8 l, plasma clearance from 119-345 ml/ min and the mean elimination half-life from 80-120 minutes.
Vss kolísal medzi 8, 3- 40, 8 l, plazmatický klírens medzi 119- 345 ml/ min a priemerný polčas vylučovania medzi 80- 120 minútami.
Fabrazyme pharmacokinetics was also evaluated in 15 paediatric patients (8.5 to 16 years old weighing 27.1 to 64.9 kg).
Farmakokinetické parametre lieku Fabrazyme boli taktiež vyhodnotené u 15 pediatrických pacientov (8, 5 až 16 rokov, hmotnosť 27, 1 až 64, 9 kg).
Baseline clearance was 77 ml/ min with a volume of distribution at steady-state (Vss) of 2.6 l; half-life was 55 min.
Základná hladina klírensu bola 77 ml/ min s objemom distribúcie počas ustáleného štádia (volume of distribution at steady- state, Vss) 2, 6 l; polčas bol 55 min.
After IgG seroconversion, clearance decreased to 35 ml/ min, Vss increased to 5.4 l, and half-life increased to 240 min.
Po IgG sérokonverzii, klesol klírens na 35 ml/ min, Vss vzrástol na 5, 4 l a polčas stúpol na 240 min.
The net effect of these changes after seroconversion was an increase in exposure of 2- to 3-fold based on AUC and Cmax.
Sieťový efekt týchto zmien po sérokonverzii bol 2 - až 3- násobný nárast expozície na základe AUC aCmax.
Renal elimination of agalsidase beta is considered to be a minor pathway for clearance.
5. 3 Predklinické údaje o bezpečnosti
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity and embryonal/ foetal toxicity.
Predklinické údaje neodhalili špeciálne riziko u človeka, ako vyplýva zo štúdií sledujúcich farmakológiu bezpečnosti, jednorazovú toxicitu, toxicitu po opakovaných dávkach a toxicitu na vývoj embrya/ plodu.
Mannitol Sodium phosphate monobasic, monohydrate Sodium phosphate dibasic, heptahydrate.
Manitol Monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného Heptahydrát hydrogenfosforečnanu sodného.
In the absence of compatibility studies, Fabrazyme must not be mixed with other medicinal products in the same infusion.
Pretože nie sú k dispozícii štúdie o kompatibilite, Fabrazyme sa nesmie miešať s inými liekmi v tej istej infúzii.
Reconstituted and diluted solutions From a microbiological point of view, the product should be used immediately.
Pokiaľ sa nepoužije ihneď, za jeho použitie a podmienky pred použitím zodpovedá používateľ.
If not used immediately, in-use storage and conditions prior to use are the responsibility of the user.
Rekonštituovaný roztok nemôže byť uchovávaný a ihneď sa má nariediť.
The reconstituted solution cannot be stored and should be promptly diluted; only the diluted solution can be held for up to 24 hours at 2 °C-8 °C.
Nariedený roztok môže byť uchovávaný najviac 24 hodín pri teplote 2°C- 8°C.
Store in a refrigerator (2 °C – 8 °C).
Uchovávajte v chladničke (2 °C- 8 °C).
Fabrazyme 35 mg is supplied in clear Type I glass 20 ml vials.
Fabrazyme 35 mg sa dodáva v 20 ml liekovkách z číreho skla typu I.
The closure consists of a siliconised butyl stopper and an aluminium seal with a plastic flip-off cap.
Uzáver sa skladá zo zátky zo silikonizovaného butylu a z hliníkového uzáveru s plastickým odtrhávacím viečkom.
1, 5 and 10 vials per carton.
1, 5 a 10 liekoviek v kartónovom obale.
The powder for concentrate for solution for infusion has to be reconstituted with water for injections, diluted with 0.9% sodium chloride intravenous solution and then administered by intravenous infusion.
Prášok na infúzny koncentrát sa musí rekonštituovať s vodou na injekciu, rozriediť s intravenóznym 0, 9% roztokom chloridu sodného a potom podať v intravenóznej infúzii.
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s weight and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (in approximately 30 minutes).
Počet injekčných liekoviek na rekonštitúciu sa určí podľa telesnej hmotnosti pacienta a príslušné množstvo liekoviek sa vyberie z chladničky, aby dosiahli izbovú teplotu (počas približne 30 minút).
Reconstitute each vial of Fabrazyme 35 mg with 7.2 ml water for injections.
Každú injekčnú liekovku Fabrazyme 35 mg rekonštituujte so 7, 2 ml vody na injekciu; vystríhajte sa silného dopadu vody na injekciu na prášok a zabráňte peneniu roztoku.
This is done by slow drop-
Dosiahnete toho pomalým pridávaním (po kvapkách) vody po stenách injekčnej liekovky, nie priamo na lyofilizovaný prášok.
8 wise addition of the water for injection down the inside of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Každú injekčnú liekovku premiešajte miernym rotačným pohybom a nakláňaním zo strany na stranu.
The pH of the reconstituted solution is approximately 7.0.
Rekonštituovaný roztok má pH približne 7, 0.
Before further dilution, visually inspect the reconstituted solution in each vial for particulate matter and discoloration.
Pred ďalším riedením vizuálne skontrolujte rekonštituovaný roztok v každej injekčnej liekovke na prítomnosť častíc látky a zmenu farby.
After reconstitution it is recommended to promptly dilute the vials, to minimize protein particle formation over time.
Po rekonštitúcii sa odporúča ihneď rozpustiť obsah injekčnej liekovky, aby sa minimalizoval na čase závislý vznik bielkovinových častíc.
Prior to adding the reconstituted volume of Fabrazyme required for the patient dose, it is recommended to remove an equal volume of 0.9% sodium chloride intravenous solution, from the infusion bag.
Pred pridaním rekonštituovaného roztoku lieku Fabrazyme požadovaného pre dávku pacienta sa odporúča z infúzneho vaku odobrať odpovedajúci objem 0, 9% roztoku chloridu sodného pre intravenózne roztoky.
Remove the airspace within the infusion bag to minimize the air/ liquid interface.
Z infúzneho vaku odstráňte nadbytočný vzduch, aby sa minimalizovala plocha rozhrania vzduch/ kvapalina.
Slowly, withdraw 7.0 ml (equal to 35 mg) of the reconstituted solution from each vial up to the total volume required for the patient dose.
Pomaly odoberajte 7, 0 ml (odpovedá 35 mg) rekonštituovaného roztoku z každej injekčnej liekovky, až kým dosiahnete objem potrebný pre dávku pacienta.
Determine the total volume of sodium chloride 0.9% solution for infusion (between 50 and 500 ml) based on the individual dose.
Potom pomaly vstrekujte rekonštituovaný roztok priamo do intravenózneho roztoku 0, 9% chloridu sodného (nie do zostávajúceho vzduchového priestoru) na končený objem 500 ml.
It is recommended to administer the diluted solution through an in-line low protein-binding 0.2 µm filter to remove any protein particles which will not lead to any loss of agalsidase beta activity.
Odporúča sa podávať nariedený roztok cez prietokový 0, 2 µm filter s nízkou väzbou bielkovín, ktorý odstráni prípadné bielkovinové častice, avšak nezníži aktivitu betaagalzidázy.
The initial infusion rate should be no more than 0.25 mg/ min (15 mg/ hour) to minimise the potential occurrence of infusion-associated reactions.
(15 mg/ hod.), aby sa minimalizoval potenciálny výskyt reakcií spojených s infúziou.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL-1411DD Naarden, The Netherlands
Genzyme B. V., Gooimeer 10, NL- 1411 DD Naarden, Holandsko.
03/ 08/ 2001 Date of last renewal:
03. 08. 2001 Dátum posledného predĺženia registrácie:
Fabrazyme 5 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Fabrazyme 5 mg, prášok na infúzny koncentrát
After reconstitution with 1.1 ml water for injections, each vial of Fabrazyme contains 5 mg/ ml of agalsidase beta.
Po rekonštitúcii so 1, 1 ml vody na injekcie obsahuje každá injekčná liekovka lieku Fabrazyme 5 mg/ ml betaagalzidázy.
11 Paediatric patients Studies in children 0-7 years have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in patients in this paediatric age group as safety and efficacy have not yet been established.
11 Pediatrickí pacienti Štúdie na deťoch vo veku 0- 7 rokov neboli vykonané a keďže bezpečnosť a účinnosť nebola doteraz stanovená, nemôže byť v tejto chvíli odporučený žiadny harmonogram dávkovania pre túto pediatrickú skupinu pacientov.
No dose adjustment is necessary for children 8-16 years.
Pre deti vo veku 8- 16 rokov nie je potrebná žiadna úprava dávky.
Over time, the majority of seropositive patients in clinical trials demonstrated either a downward trend in titers (based on a ≥ 4-fold reduction in titer from the peak measurement to the last measurement) (40% of the patients), tolerised (no detectable antibodies confirmed by 2 consecutive radioimmunoprecipitation (RIP) assays) (14% of the patients) or demonstrated a plateau (35% of the patients).
Postupom času väčšina séropozitívnych pacientov vykazovala v klinických skúškach klesajúci trend v titroch (na základe ≥ 4- násobného zníženia titru od merania v najvyššom až po posledné meranie) (40% pacientov) toleranciu (nedetekovateľné množstvo protilátok potvrdené 2 následnými rádioimunoprecipitačnými (RIP) analýzami) (14% pacientov) alebo ustálený stav (plató) (35% pacientov).
Patients experiencing mild or moderate infusion-associated reactions when treated with agalsidase beta during clinical trials have continued therapy after a reduction in the infusion rate (~0.15 mg/ min; 10 mg/ hr) and/ or pre-treatment with antihistamines, paracetamol, ibuprofen and/ or corticosteroids.
Pacienti, u ktorých došlo v priebehu klinických štúdií k miernym alebo stredne závažným reakciám z precitlivenosti pri liečbe betaagalzidázou, pokračovali v liečbe po znížení rýchlosti infúzie (~0, 15 mg/ min; 10 mg/ hod.) a po podaní antihistaminík, paracetamolu, ibuprofenu a/ alebo kortikosteroidov pred liečbou.
As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Tak ako u každého proteínového prípravku na intravenózne použitie, je možný vznik reakcií z precitlivenosti alergického typu.
With careful rechallenge Fabrazyme has been re-administered to all 6 patients who tested positive for IgE antibodies or had a positive skin test to Fabrazyme in a clinical trial.
Je potrebné zachovávať súčasné lekárske štandardy pre akútnu liečbu. V klinickej skúške bol pod dohľadom Fabrazyme opakovane podaný všetkým 6 pacientom pozitívnym na IgE protilátky alebo mali pozitívny kožný test na IgE.
12 4.6 Pregnancy and lactation
12 Fabrazyme sa nemá podávať s chlorochínom, amiodaronom, benokvinom alebo gentamicínom vzhľadom na teoretické riziko inhibície intracelulárnej aktivity α- galaktozidázy.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to embryonal/ foetal development (See section 5.3).
Štúdie na zvieratách nepreukázali priame alebo nepriame škodlivé účinky na embryonálny/ fetálny vývoj (pozri oddiel 5. 3).
Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment
13 Incidencia súvisiacich nežiadúcich účinkov liečboy liekom Fabrazyme
Frequency
Neznáma frekvencia
Class Infections and infestations
Infekcie a nákazy
common
nazofaryngitída
nasopharyngitis
rinitída
rhinitis
Poruchy imunitného systému
unknown
anafylaktická reakcia
Immune system disorders
Poruchy nervového
anaphylactoid reaction
bolesť
Nervous system disorders
závraty,
Headache, paraesthesia
hyperestézia,
dizziness, somnolence, hypoaesthesia, burning sensation, lethargy, syncope
systému
hyperaesthesia, tremor
hlavy,
Eye disorders
somnolencia,
---
tremor
lacrimation increased
parestéza
eye pruritus, ocular hyperaemia
hypoestézia, pocit pálenia, letargia, synkopa,
Ear and labyrinth disorders
Ochorenia oka
tinnitus, vertigo
zvýšené slzenie
auricular swelling, ear pain
svrbenie očí, očná hyperémia
Cardiac Disorders
Ochorenia ucha a
tachycardia, palpitations, bradycardia
hučanie v ušiach,
sinus bradycardia
opuch ucha, bolesť
13 Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment (continued)
labyrintu
System Organ
vertigo
Very
ucha
Common
sínusová
Uncommon
Ochorenia srdca a poruchy srdcovej činnosti
Frequency
---
Class
tachykardia, palpitácia, bradykardia
common
bradykardia periférne
unknown
---
flushing, hypertension, pallor, hypotension, hot flush
sčervenanie, hypertenzia, bledosť, hypotenzia, návaly horúčavy
peripheral coldness
pociťovanie chladu bronchospazmus,
bronchospasm, pharyngolaryngeal pain, rhinnorhoea, tachypnoea, upper respiratory tract congestion
faryngolaryngeáln a bolesť, rinorea, tachypnoe, prekrvenie horných dýchacích ciest
Gastrointestinal Disorders
a ochorenia gastrointestinálneho traktu
nausea, vomiting
vracanie
abdominal pain, abdominal pain upper, abdominal discomfort, stomach discomfort, hypoaesthesia oral, diarrhoea
bolesť v hornej časti brucha, abdominálny diskomfort, žalúdočný diskomfort, orálna hypoestézia, hnačka
---
leukocytoklastická
pruritus, urticaria, rash, erythema, pruritus generalized, angioneurotic oedema, swelling face, rash maculo- papular
pruritus, urtikária, vyrážka, erytém, systémový pruritus, angioneurotický edém, makulárno - papulózna vyrážka, opuch tváre
livedo reticularis, rash erythematous, rash pruritic, skin discolouration, skin discomfort
erytematózna vyrážka, svrbiaca vyrážka, škvrny na pokožke, kožný diskomfort
leukocytoclastic vasculitis
vaskulitída
General disorders and
Celkové ochorenia
chills, pyrexia,
triaška,
Additional symptoms included mild or moderate dyspnoea, throat tightness, chest discomfort, flushing, pruritus, urticaria, face oedema, angioneurotic oedema, rhinitis, bronchospasm, tachypnea, wheezing, hypertension, hypotension, tachycardia, palpitations, abdominal pain, nausea, vomiting, infusion-related pain including pain at the extremities, myalgia, and headache.
Ďalšie príznaky tvorili mierna alebo stredne ťažká dyspnoe, pocit tlaku v hrdle, mierna bolesť na hrudníku, sčervenanie, pruritus, urtikária, edém tváre, angioneurotický edém, nádcha, bronchospazmus, tachypnoe, dýchavica, hypertenzia, hypotenzia, tachykardia, palpitácie, bolesti brucha, nauzea, vracanie, bolesti súvisiace s infúziou vrátane bolestí končatín, myalgia a bolesti hlavy.
14 attributed to the formation of IgG antibodies and/ or complement activation.
Väčšina týchto reakcií sa dá prisudzovať tvorbe protilátok IgG a aktivácii komplementu.
Fabry disease is an inherited heterogeneous and multisystemic progressive disease, that affects both males and females.
Fabryho choroba je dedičné heterogénne multisystémové progresívne ochorenie, postihujúca mužov aj ženy.
Reduced or absent α - galactosidase activity results in the accumulation of GL-3 in the lysosomes of many cell types including the endothelial and parenchymal cells, ultimately leading to life-threatening clinical deteriorations as a result of renal, cardiac and cerebrovascular complications.
Znížená alebo chýbajúca aktivita α- galaktozidázy má za následok hromadenie globotriaosylceramidu (GL- 3) v lyzozómoch viacerých typoch buniek, vrátane buniek endotelu a parenchýmu, čo môže v konečnom štádiu viesť k život ohrozujúcim klinickým stavom v dôsledku obličkových, srdcových alebo cerebrovaskulárnych komplikácií.
After intravenous infusion, agalsidase beta is rapidly removed from the circulation and taken up by vascular endothelial and parenchymal cells into lysosomes, likely through the mannose-6 phosphate, mannose and asialoglycoprotein receptors.
15 Po intravenóznej infúzii sa betaagalzidáza rýchlo odstraňuje z obehu a je vychytávaná cievnym endotelom a bunkami parenchýmu do lyzozómov, pravdepodobne pomocou manózo- 6- fosfátu, manózy a receptormi pre asialoglykoproteín.
This clearance was achieved in 69% (20/ 29) of the Fabrazyme treated patients, but in none of the placebo patients (p < 0.001).
V prvej placebom kontrolovanej klinickej štúdii bol Fabrazyme účinný pri odstraňovaní GL- 3 z vaskulárneho endotelu obličiek po liečbe trvajúcej 20 týždňov. Tento klírens sa dosiahol u 69% (20/ 29) pacientov liečených liekom Fabrazyme, avšak nebol pozorovaný v placebo skupine (p < 0, 001).
Sustained clearance of GL-3 from kidney vascular endothelium upon agalsidase beta treatment was demonstrated further in the open label extension of this trial.
Trvalý klírens GL- 3 z cievneho endotelu obličiek po liečbe betaagalzidázou bol do väčších detailov preukázaný v otvorenej rozšírujúcej štúdii.
Clearance of GL-3 was also achieved in several other cell types from the kidney.
Klírens GL- 3 bol taktiež preukázaný v niektorých ďalších typoch buniek.
Plasma GL-3 levels rapidly normalised with treatment and remained normal through 5 years.
Plazmatické hladiny GL- 3 sa počas liečby rýchle normalizovali zostali normálne počas 5 rokov.