natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Frequency not known 
Neznáma frekvencia
44% worsening 
% zhoršenie 44
Based on data in healthy volunteers, the relative bioavailability of ataluren is approximately 40% lower at steady-state than after the initial dose. 
Na základe údajov od zdravých dobrovoľníkov je relatívna biologická dostupnosť atalurenu v rovnovážnom stave približne o 40 % nižšia ako po prvej dávke.
These results indicate that ataluren 40 mg/kg/day slows the loss of walking ability in nmDMD patients. 
Z týchto výsledkov vyplýva, že ataluren v dávkovaní 40 mg/kg/deň spomaľuje stratu schopnosti chôdze u pacientov s nmDMD.
D04 EE70 
Dublin 4 D04 EE70
Nausea, upper abdominal pain, flatulence, abdominal discomfort, constipation 
Nauzea, bolesť v hornej časti brucha, flatulencia, abdominálny diskomfort, zápcha
Presence of radioactivity in pup plasma confirmed absorption from the milk by the pups. 
Prítomnosť rádioaktivity v plazme mláďat potvrdila absorpciu z mlieka mláďatami.
Females were not studied in nmDMD clinical trials. 
V klinických skúšaniach skúmajúcich nmDMD sa neskúmali ženy.
The effect of ataluren on driving, on cycling, or on using machines has not been tested. 
Vplyv atalurenu na vedenie vozidiel, bicyklovanie, ani na obsluhu strojov sa neskúmal.
Change in renal function tests (increased creatinine, blood urea nitrogen, cystatin C) 
Zmena v testoch renálnej funkcie (zvýšená hladina kreatinínu, dusíka močoviny v krvi, cystatínu C )
Therefore, if treatment with intravenous aminoglycosides is necessary the treatment with Translarna should be stopped and can be resumed 2 days after administration of the aminoglycoside has ended. 
Preto, ak je liečba intravenóznymi aminoglykozidmi potrebná, liečba Translarnou sa má zastaviť a môže sa znova začať 2 dni po skončení podávania aminoglykozidu.
Medicinal products that affect the p-glycoprotein transporter 
Lieky, ktoré ovplyvňujú p-glykoproteínový transportér
This being a conditional marketing authorisation and pursuant to Article 14(7) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures: 
7 nariadenia (ES) 726/2004 držiteľ rozhodnutia o registrácii do určeného termínu splniť nasledujúce opatrenia:
Peak plasma levels of ataluren are attained approximately 1.5 hours after dosing in subjects who received medicinal product within 30 minutes of a meal. 
Maximálna plazmatická hladina atalurenu sa dosiahne približne 1,5 hodiny po podaní u subjektov, ktorí dostali liek do 30 minút po jedle.
If you have severe kidney problems (eGFR <30 ml/min) or if you are receiving dialisys because your kidneys do not work (end-stage renal disease) your doctor will established if treatment with Translarna is suitable for you. 
30 ml/min) alebo ak ste na dialýze, pretože vám nefungujú obličky (posledné štádium ochorenia obličiek), váš lekár určí, či je liečba Translarnou pre vás vhodná.
Change in lipid profile (increased triglycerides and cholesterol) 
Zmena v profile lipidov (zvýšená hladina triglyceridov a cholesterolu)
The table below provides information on which sachet strength(s) to use in the preparation of the recommended dose by body weight range. 
V uvedenej tabuľke sa nachádzajú informácie o sile (silách) lieku, ktorá sa má použiť pri príprave odporúčanej dávky podľa rozsahu telesnej hmotnosti.
For example, you might take Translarna at 7:00 AM in the morning with breakfast, at 1:00 PM in the afternoon with lunch, and again at around 7:00 PM in the evening with dinner. 
Napríklad Translarnu môžete užiť o 7.00 h ráno spolu s raňajkami, o 13.00 h spolu s obedom a približne o 19.00 h spolu s večerou.
If you forget to take Translarna 
Ak zabudnete užiť Translarnu
Significance of the urinary bladder tumours for humans is considered unlikely. 
Významný výskyt tumorov močového mechúra u ľudí sa považuje za nepravdepodobný.
This premature stop codon in the mRNA causes disease by terminating translation before a full-length protein is generated. 
Tento predčasný stop kodón v mRNA spôsobuje ochorenie ukončením translácie pred vytvorením proteínu s úplnou dĺžkou.
Adverse reactions were generally mild or moderate in severity, and no treatment-related serious adverse events were reported among ataluren-treated patients in these 2 studies. 
Nežiaduce reakcie boli vo všeobecnosti mierne až stredne závažné a u pacientov liečených atalurenom neboli v týchto 2 štúdiách hlásené žiadne závažné nežiaduce udalosti súvisiace s liečbou.
Treatment should not be initiated in previously untreated patients with eGFR <30 ml/min (see sections 4.2 and 5.2). 
Liečba sa nesmie začať u predtým neliečených pacientov s hodnotou eGFR < 30 ml/min (pozri časti 4.2 a 5.2).
Translarna enables the production of working dystrophin and helps muscles work properly. 
Translarna umožňuje tvorbu funkčného dystrofínu a napomáha svalom náležite fungovať.
Studies in animals have shown reproductive toxicity only at doses that resulted in maternal toxicity (see section 5.3). 
Na základe štúdií na zvieratách sa preukázala reprodukčná toxicita iba v dávkach, ktoré viedli k toxicite u matiek (pozri časť 5.3).
Time to 10% worsening in 6MWD was defined as the last time that 6MWD was not 10% worse than baseline. 
% bola definovaná ako posledná doba, kedy parameter 6MWD nebol o 10 % horší než na začiatku.
Take each prepared dose immediately after preparation. 
Každú pripravenú dávku užite ihneď po príprave.
Study 2 evaluated 230 male patients, ages 7 to 14 years. 
V 2. štúdii sa hodnotilo 230 pacientov mužského pohlavia vo veku 7 až 14 rokov.
Pharmacotherapeutic group:Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system, ATC code: M09AX03 
Iné liečivá na poruchy muskuloskeletárnej sústavy, ATC kód: M09AX03
Age-adjusted dosing is not required. 
Úprava dávkovania podľa veku nie je potrebná.
Patients were randomised in a 1:1 ratio and received ataluren 40 mg/kg/day (n=115) or placebo (n=115) 3 times per day (morning, midday, and evening). 
Pacienti boli randomizovaní v pomere 1:1 a užívali ataluren v dávke 40 mg/kg/deň (n=115) alebo placebo (n=115) 3-krát denne (ráno, na obed a večer).
Translarna is a medicine that contains the active substance ataluren. 
Translarna je liek, ktorý obsahuje liečivo ataluren.
Weeks 
Týždne
Granules for oral suspension 30 sachets 
Granulát na perorálnu suspenziu 30 vreciek
Ataluren-treated patients experienced clinical benefit as measured by numerically favorable differences versus placebo across the primary and secondary efficacy endpoints. 
Pacienti liečení atalurenom získali klinický prínos meraný numericky priaznivými rozdielmi oproti placebu v rámci primárnych a sekundárnych parametrov účinnosti.
Exposure at the no observed adverse effect level (NOAEL) was similar to (rabbit) or 4 times (rat) the systemic exposure in humans (40 mg/kg/day). 
Expozícia pri hladine nezistených nežiaducich účinkov (no observed adverse effect level, NOAEL) bola podobná (králiky) alebo 4-krát vyššia (potkany) ako systémová expozícia u ľudí (pri dávkovaní 40 mg/kg/deň).
The majority of patients in all treatment groups were Caucasian (90%). 
Väčšina pacientov vo všetkých liečebných skupinách bola bielej rasy (90
Coadministration of corticosteroids (deflazacort, prednisone, or prednisolone) with ataluren did not affect the plasma concentrations of ataluren. 
Súbežné podávanie kortikosteroidov (deflazakort, prednizón alebo prednizolón) spolu s atalurenom neovplyvnilo plazmatickú koncentráciu atalurenu.
The elimination of ataluren is likely dependent on hepatic and renal glucuronidation of ataluren followed by renal and hepatic excretion of the resulting glucuronide metabolite. 
Eliminácia atalurenu je pravdepodobne závislá od glukuronidácie atalurenu v pečeni a obličke a potom nasleduje renálna a hepatická exkrécia výsledného glukuronidového metabolitu.
What Translarna looks like and contents of the pack 
Ako vyzerá Translarna a obsah balenia
Based on data from subjects ranging in age from 2 years to 57 years, there is no apparent effect of age on ataluren plasma exposure. 
Na základe údajov od subjektov vo veku od 2 do 57 rokov sa nepozoruje zjavný vplyv veku na plazmatickú expozíciu atalurenu.
If you take more Translarna than you should 
Ak užijete viac Translarny, ako máte
Ataluren plasma half-life ranges from 2-6 hours and is unaffected either by dose or repeated administration. 
Plazmatický polčas atalurenu je v rozsahu 2 až 6 hodín a nie je ovplyvnený dávkou ani opakovaným podávaním.
The majority of patients in both treatment groups were Caucasian (76%). 
Väčšina pacientov v oboch liečebných skupinách bola bielej rasy (76
Final study report to be submitted Due date: 
Záverečná správa zo štúdie musí byť predložená dňa: september
An approximately 40% decrease of mean total ataluren exposure in the moderate hepatic impairment group versus the control group was noted probably due to the small sample size and variability. 
Bol pozorovaný približne 40 % pokles priemernej celkovej expozície atalurenu v skupine so stredne závažnou poruchou funkcie pečene pri porovnaní s kontrolnou skupinou, pravdepodobne v dôsledku malej veľkosti vzorky a variability.
You may have one or more of the following side effects after taking Translarna: 
Po užití Translarny sa môže u vás vyskytnúť jeden alebo viac z týchto vedľajších účinkov:
Study 1 evaluated 174 male patients, ages 5 to 20 years. 
V 1. štúdii sa hodnotilo 174 pacientov mužského pohlavia vo veku 5 až 20 rokov.
Therefore, patients with severe renal impairment or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk, and should be closely monitored for possible metabolite toxicity and decrease in efficacy. 
Preto pacienti so závažnou poruchou funkcie obličiek alebo s posledným štádiom ochorenia obličiek majú byť liečení atalurenom iba ak predpokladaný klinický prínos prevláda nad možným rizikom, a majú byť dôkladne sledovaní vzhľadom na možnú toxicitu metabolitu a pokles účinku.
In addition to the above mentioned effects, several other less adverse effects were found in the repeat dose studies; in particular decreased body weight gain, food intake and increased liver weight without a histological correlate and of unclear clinical significance. 
V štúdiách skúmajúcich opakované dávkovanie sa okrem uvedených účinkov zistilo niekoľko ďalších, menej nežiaducich účinkov, najmä znížený prírastok telesnej hmotnosti, príjem potravy a zvýšená hmotnosť pečene bez histologickej korelácie, pričom klinický význam nie je jasný.
The first dose should be taken in the morning, the second at midday, and the third in the evening. 
Prvá dávka sa má užiť ráno, druhá na obed a tretia večer.
The efficacy of Translarna in children aged 2 - 5 years has been established on extrapolation from patients aged >5years. 
Účinnosť Translarny u detí vo veku od 2 do 5 rokov bola stanovená extrapoláciou na základe údajov od pacientov vo veku >
The presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene should be determined by genetic testing (see section 4.4). 
Prítomnosť nezmyselnej (nonsense) mutácie v dystrofínovom géne sa má stanoviť genetickým testovaním (pozri časť 4.4).
A nonsense mutation in DNA results in a premature stop codon within an mRNA. 
Nezmyselná (nonsense) mutácia v DNA vedie k predčasnému stop kodónu v mRNA.
There are no adequate data from the use of ataluren in pregnant women. 
Neexistujú žiadne dostatočné údaje o použití atalurenu u gravidných žien.
Also rat and dog studies showed changes in plasma lipid (cholesterol and triglycerides) suggestive of changes in fat metabolism. 
Aj štúdiami na potkanoch a psoch sa preukázali zmeny v plazmatickej hladine lipidov (cholesterol a triglyceridy), čo naznačuje zmeny v metabolizme tukov.
This means that there is more evidence to come about this medicine. 
To znamená, že sa očakávajú ďalšie dôkazy o prínosoch tohto lieku.
Ataluren enables ribosomal readthrough of mRNA containing such a premature stop codon, resulting in production of a full-length protein. 
Ataluren umožňuje ribozomálne čítanie mRNA obsahujúcej takýto predčasný stop kodón, čo vedie k vytvoreniu proteínu s úplnou dĺžkou.
Steady-state plasma concentrations are dose-proportional for ataluren doses between 10 and 50 mg/kg, and no accumulation is observed after repeated dosing. 
Plazmatické koncentrácie v rovnovážnom stave sú úmerné dávke atalurenu v rozsahu 10 až 50 mg/kg a po opakovanom podávaní sa nepozoruje žiadna akumulácia.
Paediatric patients with body weight ≥12 kg are treated as per the dosing recommendations by body weight range (see above dosing table). 
Pediatrickí pacienti s telesnou hmotnosťou ≥12 kg sa liečia podľa odporúčaných dávok podľa rozsahu telesnej hmotnosti (pozri uvedenú tabuľku dávkovania).
In rats and rabbits embryo-foetal toxicity (e.g. increased early resorptions, postimplantation loss, decreased viable foetuses) and signs of delayed development (increased skeletal variations) were found in the presence of maternal toxicity. 
U potkanov a králikov sa zistila embryofetálna toxicita (napr. zvýšený výskyt rezorpcie v počiatočnom štádiu, postimplantačná strata, znížená životaschopnosť plodov) a príznaky oneskoreného vývinu (zvýšený výskyt skeletálnych zmien) v prítomnosti toxicity u matiek.
Duchenne muscular dystrophy is caused by genetic changes that result in an abnormality in a muscle protein called dystrophin which is needed for muscles to work properly. 
Duchenneova svalová dystrofia je zapríčinená genetickými zmenami, ktoré vedú k abnormalite svalového proteínu s názvom dystrofín, ktorý je potrebný na správne fungovanie svalov.
The maternal systemic exposure at the no observed effect level (NOEL) for neonatal toxicity was about 3 times human exposure. 
Systémová expozícia matiek pri hladine bez pozorovaných účinkov (no observed effect level, NOEL) pre toxicitu novorodencov bola asi 3-krát vyššia ako expozícia u ľudí.
A 1-year study in 10-12 weeks old dogs demonstrated findings in the adrenal gland (focal inflammation and degeneration in the glucocorticoid-producing regions of the cortex) and a mild compromise of cortisol production after exogenous stimulation with adrenocorticotropic hormone. 
Jednou 1-ročnou štúdiou zahŕňajúcou 10- až 12-týždňové psy sa preukázali nálezy v nadobličke (ohniskový zápal a degenerácia oblastí kôry produkujúcich glukokortikoidy) a mierne narušenie produkcie kortizolu po exogénnej stimulácii adrenokortikotropným hormónom.
Healthy volunteers receiving a single oral dose of 200 mg/kg of ataluren experienced transient, low-grade symptoms of headache, nausea, vomiting, and diarrhoea. 
U zdravých dobrovoľníkov, ktorí dostali jednu perorálnu dávku atalurenu 200 mg/kg, sa vyskytli prechodné symptómy nízkeho stupňa zahŕňajúce nauzeu, vracanie a hnačku.
Do not stop taking Translarna without talking to your doctor. 
Ak prestanete užívať Translarnu Neprestaňte užívať Translarnu, ak ste sa o tom neporozprávali so svojím lekárom.
The adverse reactions reported in patients with nmDMD treated with the recommended daily dose of 40 mg/kg/day ataluren in the 2 placebo-controlled studies are presented in Table 1. 
Nežiaduce reakcie hlásené u pacientov s nmDMD liečených odporúčanou dennou dávkou atalurenu 40 mg/kg/deň v 2 placebom kontrolovaných štúdiách sa uvádzajú v tabuľke 1.
In order to confirm the efficacy and safety of ataluren in the treatment of ambulant patients with nmDMD aged 5 years or older, the MAH should conduct and submit the results of a multicentre, randomised, double-blind, 18-month, placebocontrolled study, followed by a 18-month open label extension, according to an agreed protocol. 
S cieľom potvrdiť účinnosť a bezpečnosť atalurenu v liečbe ambulantných pacientov s nmDMD vo veku 5 rokov a viac musí držiteľ rozhodnutia o registrácii vykonať a predložiť výsledky 18-mesačnej multicentrickej randomizovanej, dvojito zaslepenej, placebom kontrolovanej štúdie, po ktorej bude nasledovať otvorená fáza predĺženia v trvaní 18 mesiacov v súlade s odsúhlaseným protokolom.
Since the mechanism by which ataluren increases nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides is not known, concomitant use of other nephrotoxic medicinal products with ataluren is not recommended. 
Keďže mechanizmus, na základe ktorého ataluren zvyšuje nefrotoxicitu intravenóznych aminoglykozidov nie je známy, súbežné používanie ďalších nefrotoxických liekov spolu s atalurenom sa neodporúča.
However there were no apparent effects of gender on ataluren plasma exposure in other populations. 
V iných populáciách sa však nepozoroval zjavný vplyv pohlavia na plazmatickú expozíciu atalurenu.
Co-administration of rifampicin, a strong inducer of metabolic enzymes including UGT1A9, decreased ataluren exposure by 29%. 
Súbežné podávanie rifampicínu, silného induktora metabolických enzýmov vrátane UGT1A9, viedlo k zníženiu expozície atalurenu o 29 %.
Haematuria, enuresis 
Hematúria, enuréza
Patients who do not have a nonsense mutation 
Pacienti, korí nemajú nezmyselnú (nonsense) mutáciu
It is unlikely that the pharmacokinetics of ataluren are significantly affected by UGT1A9 polymorphisms in a Caucasian population. 
Nie je pravdepodobné, že farmakokinetika atalurenu je výrazne ovplyvnená polymorfizmom UGT1A9 u bielej rasy.
Ataluren plasma concentrations in patients from 2 to less than 5 years old were consistent with those seen in patients above the age of 5 years receiving the 10/10/20 mg/kg dose regimen. 
Plazmatické koncentrácie atalurenu u pacientov vo veku od 2 do menej ako 5 rokov zodpovedali plazmatickým koncentráciám u pacientov starších ako 5 rokov, ktorí užívali 10/10/20 mg/kg dávkovaciu schému.
Common side effects (may affect up to 1 in 10 people): - Decreased appetite - High blood triglyceride levels - Headache - Feeling sick - Weight loss - High blood pressure - Cough - Nosebleed - Constipation - Wind - Stomach discomfort - Stomach pain - Rash - Arm or leg pain - Chest pain - Involuntary urination - Blood in urine - Fever 
Časté vedľajšie účinky (môžu postihovať menej ako 1 z 10 osôb): - znížená chuť do jedla - vysoké hladiny triglyceridov v krvi - bolesť hlavy - pocit nevoľnosti - úbytok telesnej hmotnosti - vysoký krvný tlak - kašeľ - krvácanie z nosa - zápcha - vetry - žalúdočný diskomfort - bolesť žalúdka - vyrážka - bolesť rúk alebo nôh - bolesť na hrudi - mimovoľné močenie - krv v moči - horúčka
Granules for oral suspension. 
Granulát na perorálnu suspenziu.
Administration of ataluren on a body weight-adjusted basis (mg/kg) resulted in similar steady-state exposures (AUC) among children and adolescents with nmDMD over a broad range of body weights. 
Podávanie atalurenu na základe telesnej hmotnosti (mg/kg) viedlo k podobným expozíciám v rovnovážnom stave (AUC) u detí a dospievajúcich s nmDMD v širokom rozsahu telesnej hmotnosti.
There were no apparent differences in either steady-state relative bioavailability or apparent clearance due to loss of ambulation. 
Nepozorovali sa zjavné rozdiely v relatívnej biologickej dostupnosti v rovnovážnom stave alebo zjavnom klírense v dôsledku straty schopnosti chôdze.
Nonclinical in vitro studies suggest that continuous exposure to ataluren may be important for maximizing activity and that effects of the active substance on ribosomal read-through of premature stop codons reverse shortly after withdrawal of ataluren. 
Z neklinických štúdií in vitro vyplýva, že kontinuálna expozícia atalurenu môže byť dôležitá na maximalizovanie účinku a že účinok účinnej látky na ribozomálne čítanie predčasných stop kodónov sa obnoví zakrátko po vysadení atalurenu.
If you feel dizzy, do not drive, cycle or use machines. 
Ak máte závraty, neveďte vozidlá, nejazdite na bicykli, ani neobsluhujte stroje.
TRANSLARNA 10 mg/kg, 10 mg/kg, 20 mg/kg (N=57) Placebo (N=57) 
TRANSLARNA 10, 10, 20 mg/kg (N=57)
Pain in extremity, musculoskeletal chest pain 
Bolesť v končatine, muskuloskeletálna bolesť v hrudi
Patients should maintain adequate hydration while taking ataluren (see section 4.4). 
Pacienti musia byť počas užívania atalurenu náležite hydratovaní (pozri časť 4.4).
Therefore, caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are substrates of OAT1 or OATP1B3 because of the risk of increased concentration of these medicinal products (eg oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin). 
Preto keď sa ataluren podáva súbežne s liekmi, ktoré sú substrátmi OAT1 alebo OATP1B3, je potrebná obozretnosť vzhľadom na riziko zvýšenia koncentrácie týchto liekov (napr. oseltamivir, aciklovir, kaptopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatín, rosuvastatín, atorvastatín, pitavastatín).
The co-administration of these medicinal products with ataluren should be avoided (see section 4.3). 
Súbežnému podávaniu týchto liekov spolu s atalurenom sa treba vyhýbať (pozri časť 4.3).
In a 2-year rat carcinogenicity study, one case of hibernoma was found. 
V jednej 2-ročnej štúdii karcinogenity na potkanoch sa zistil jeden prípad hibernómu.
The amount of the liquid or semi-solid food can be increased based on patient preference. 
Množstvo tekutého alebo polotekutého jedla sa môže zvýšiť podľa chuti pacienta.
One out of two 26-week rat repeat dose studies, initiated in 4-5 weeks old rats, showed a dose related increase of the incidence of malignant hibernoma, a rare tumour in rats. 
Jednou z dvoch 26-týždňových štúdií na potkanoch, v rámci ktorej sa skúmali opakované dávky a ktorá zahŕňala 4- až 5-týždňové potkany, sa preukázal zvýšený výskyt malígneho hibernómu, zriedkavého tumoru u potkanov, súvisiaceho s dávkou.
Translarna is used to treat Duchenne muscular dystrophy resulting from a specific genetic defect that affects normal muscle function. 
Translarna sa používa na liečbu Duchenneovej svalovej dystrofie zapríčinenej špecifickou genetickou poruchou, ktorá ovplyvňuje normálnu funkciu svalov.
In a clinical study to evaluate the potential for ataluren to inhibit the OATP1B3 transport system using a single-dose of 80 mg telmisartan, an in-vitro selective OATP1B3 substrate, ataluren increased the exposure to telmisartan by 28%. 
V klinickej štúdii, hodnotiacej potenciál atalurenu inhibovať transportný systém OATP1B3 podaním jedinej dávky 80 mg telmisartanu, in vitro selektívneho substrátu OATP1B3, ataluren zvýšil expozíciu telmisartanu o 28
Available pharmacodynamic/toxicological data in animals have shown excretion of ataluren/metabolites in milk (see section 5.3). 
Na základe dostupných farmakodynamických/toxikologických údajov zo štúdií na zvieratách sa preukázalo vylučovanie atalurenu/metabolitov do mlieka (pozri časť 5.3).
Pack of 30 sachets. 
Balenie obsahujúce 30 vreciek.
Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older (see section 5.1). 
Translarna je indikovaný na liečbu Duchenneovej svalovej dystrofie zapríčinenej nezmyselnou (nonsense) mutáciou (nmDMD) dystrofínového génu u ambulantných pacientov vo veku 2 rokov a starších (pozri časť 5.1).
Non-ambulatory 
Neambulantní pacienti
Each prepared dose is best administered immediately after preparation. 
Každú pripravenú dávku je najlepšie podať ihneď po príprave.
Translarna is white to off-white granules for oral suspension in sachets. 
Translarna je biely až takmer biely granulát na perorálnu suspenziu vo vreckách.
The primary efficacy endpoint in both trials was change in 6 Minute Walk Distance (6MWD) at Week 48. 
Primárnym cieľovým parametrom účinnosti v oboch skúšaniach bola zmena vzdialenosti, ktorú prejde pacient za 6 minút (6-minute Walk Distance, 6MWD) v 48. týždni.
≥75 meters without the need for assistive devices during a screening 6-Minute Walk Test (6MWT). 
Všetci pacienti museli byť schopní prejsť ≥75 metrov bez potreby použitia pomôcok počas skríningového 6minútového testu chôdze (6-minute Walk Test, 6MWT).