natgillin/translations-raw huggingface dataset:
HGB-207 and HGB-212 are ongoing Phase 3 open-label, single-arm 24-month studies that are planned to include approximately 39 adults, adolescents, and children with TDT (N=23, HGB-207; 
Skúšania HGB-207 a HGB-212 sú prebiehajúce 3. fázy nezaslepených, 24-mesačných skúšaní s jediným ramenom, do ktorých majú byť zaradení približne 39 dospelí, dospievajúci a deti s TDT
• stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea 
• bolesť žalúdka, podráždenie žalúdka, zápcha, hnačka
• inflammation of the throat 
• zápal hrdla
Duration of TI 
Trvanie TI
Each infusion bag should be administered in less than 30 minutes. 
Každý infúzny vak sa má podávať kratšie ako 30 minút.
You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given). 
Nesmiete užívať hydroxymočovinu (liek na ochorenia krvi) ani žiadne lieky na infekciu HIV v intervale od najmenej jedného mesiaca pred podstúpením mobilizácie až po uplynutie najmenej 7 dní od infúzneho podania lieku Zynteglo (pozri tiež časť 3, Ako užívať Zynteglo).
Dizziness, Head discomfort, Paraesthesia 
Závrat, nepríjemné pocity v oblasti hlavy, parestézia
Women of childbearing potential/Contraception in males and females There are insufficient exposure data to provide a precise recommendation on duration of contraception following treatment with Zynteglo. 
Nie sú k dispozícii dostatočné údaje o expozícii pre poskytnutie presného odporúčania týkajúceho sa trvania antikoncepcie po liečbe liekom Zynteglo.
The median (min, max) serum ferritin at baseline was 3778.7 (784, 22517) pmol/L and median (min, max) liver iron concentration was 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212). 
Stredná (min., max.) sérová hladina feritínu vo východiskovom stave bola 3 778,7 (784, 22 517) pmol/l a stredná (min., max.) koncentrácia železa v pečeni bola 6,75 (1,0; 41,0) mg/g (N =
Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered. 
Musia sa zvážiť upozornenia a opatrenia týkajúce sa látok na mobilizáciu a myeloablatívne kondicionovanie.
The number 
Celkový počet
• skin abrasion/scrape 
• kožné odreniny/škrabance
Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should conduct and submit the results of a study based on data from a product registry (REG501) and use data on patients treated with transfusions and/or HLA-matched allogenic HSCT treated patients from an established European registry as a comparator group. 
Neintervenčná štúdia bezpečnosti a účinnosti lieku po registrácii: S cieľom ďalej charakterizovať a zaradiť do súvislostí dlhodobú bezpečnosť a účinnosť lieku Zynteglo u pacientov vo veku 12 rokov a starších s β-talasémiou závislou od transfúzie (TDT), ktorí nemajú β0/β0 genotyp, má MAH vykonať a predložiť výsledky štúdie založenej na údajoch z registra liekov (REG-501) a použiť údaje o pacientoch liečených transfúziami a/alebo alogenickou HSCT so zhodou v HLA z etablovaného európskeho registra ako porovnávacou skupinou.
It is recommended that patients with MRI results demonstrating liver iron content ≥15 mg/g undergo liver biopsy for further evaluation. 
15 mg/g potvrdeným MRI vykonalo ďalšie zhodnotenie prostredníctvom biopsie pečene.
Neutropenic sepsis, Systemic infection, Staphylococcal infection, Pneumonia, Lower respiratory tract infection, Urinary tract infection, Mucosal infection, Cellulitis, Vaginal infection, Rash pustular, Folliculitis, Gingivitis 
systémová infekcia, stafylokoková infekcia, pneumónia, infekcia dolných dýchacích ciest, infekcia močových ciest, infekcia sliznice, celulitída, vaginálna infekcia, pustulózna vyrážka, folikulitída, gingivitída
How to store Zynteglo 
Ako uchovávať Zynteglo
Rash, Hyperhidrosis 
Vyrážka, hyperhidróza
• Physician educational material • Patient information pack 
• Balíkinformácií pre pacienta
• soreness and swelling of the digestive tract lining which runs from the mouth to the anus 
• bolesť a opuch vo výstelke tráviaceho traktu, ktorá začína v ústach a končí v konečníku
Mobilisation and apheresis 
Mobilizácia a aferéza
Febrile neutropenia, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia, Anaemia 
Febrilná neutropénia, neutropénia, trombocytopénia, leukopénia, anémia
• bone or muscle pain 
• bolesť kostí alebo svalov
You should not be given Zynteglo if you are breast-feeding. 
Nesmiete užívať Zynteglo, ak dojčíte.
• abnormal heart rhythm 
• srdcový rytmus mimo normy
Zynteglo must not be administered to women who are breast-feeding. 
Zynteglo nesmú užívať ženy, ktoré dojčia.
After Zynteglo infusion, patient iron levels were managed at physician discretion. 
Po infúznom podaní lieku Zynteglo boli hladiny železa u pacientov regulované podľa rozhodnutia lekára.
For the only patient who did not achieve TI, a reduction of 75.8% in transfusion volume requirements and a reduction of 74.9% in transfusion frequency were observed between hospital discharge and through last study visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions. 
% a zníženie frekvencie transfúzií o 74,9 % za obdobie od prepustenia z nemocnice po poslednú návštevu v rámci skúšania v porovnaní s mierami transfúzií RBC pred skúšaním.
Number of Infusion Bags 
Počet infúznych vakov
Zynteglo infusion should be completed as soon as possible and no more than 4 hours after thawing. 
Zyntegla sa má vykonať čo najskôr, najneskôr do 4 hodín od rozmrazenia.
• piles (haemorrhoids) 
• zlatá žila (hemoroidy)
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207 
S cieľom potvrdiť účinnosť a bezpečnosť lieku Zynteglo u pacientov vo veku 12 rokov a starších s β-talasémiou závislých od transfúzie (TDT), ktorí nemajú β0/β0 genotyp, má MAH predložiť priebežné a konečné údaje zo štúdie HGB
Lymphopenia, Leukocytosis, Monocyte count decreased, Neutrophilia, Mean cell haemoglobin concentration increased 
Lymfopénia, leukocytóza, znížený počet monocytov, neutrofília, zvýšená stredná koncentrácia hemoglobínu krviniek
Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies). 
Zynteglo sa musí podať úplné myeloablatívne kondicionovanie (opis myeloablatívneho režimu používaného v klinických štúdiách pozri v časti 5.1).
• This medicinal product contains genetically modified human blood cells. 
Tento liek obsahuje geneticky modifikované ľudské krvinky.
Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product. 
Neodoberajte vzorky, nevykonávajte úpravy a neožarujte liek.
Dizziness, Lethargy, Dysgeusia 
Závrat, letargia, dysgeúzia
Reproductive and developmental toxicity studies with Zynteglo were not performed. 
Zynteglo neboli vykonané štúdie zamerané na reprodukčnú a vývojovú toxicitu.
• stomach discomfort with nausea and vomiting 
• žalúdočné ťažkosti s nevoľnosťou a vracaním
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11). 
Medián (min., max.) celkového Hb v 6. mesiaci u pacientov, ktorým nebola podaná transfúzia v intervale predchádzajúcich 60 dní, bol 11,90 (8,4; 13,3)
You should stop taking medicines to remove iron from your body (so-called chelating agents: deferoxamine, deferiprone and/or deferasirox) 7 days before you start the chemotherapy before the infusion of Zynteglo (see section 3, How Zynteglo is given). 
7 dní pred začatím chemoterapie pred infúznym podaním lieku Zynteglo musíte prestať užívať lieky na vylúčenie železa z tela (tzv. chelatačné látky: deferoxamín, deferiprón a/alebo deferasirox) (pozri časť 3, Ako užívať Zynteglo).
Blood cell count determination and other appropriate testing should be promptly considered whenever clinical symptoms suggestive of bleeding arise. 
V prípade klinických príznakov naznačujúcich krvácanie sa má bezodkladne zvážiť zistenie počtu krviniek a iné vhodné testy.
Keep infusion bag(s) in the metal cassette(s). 
Infúzny vak (vaky) ponechajte v kovovej kazete (kazetách).
• bleeding or bruising 
• krvácanie alebo tvorba modrín
Italia bluebird bio (Italy) S.r.l. 
Italia bluebird bio (Italy)
Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration. 
Uchovávajte v plynnej fáze kvapalného dusíka pri teplote ≤-140 °C až do začatia rozmrazovania pred podávaním.
• abnormal blood test results (decrease in magnesium and potassium, too much citrate, or increase in white blood cells) 
, nadmerná hladina citrátu,alebo zvýšený počet bielych krviniek)
Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment. 
Zynteglo nebolo skúmané u pacientov s poruchou funkcie pečene.
Infusion related reactions to Zynteglo 
Reakcie súvisiace s infúziou lieku Zynteglo
BATCH NUMBER, CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT, AND EXPIRY DATE 
ČÍSLO VÝROBNEJ ŠARŽE, OBSAH V HMOTNOSTNÝCH, OBJEMOVÝCH ALEBO KUSOVÝCH JEDNOTKÁCH
Approximately 2 months before treatment with Zynteglo, you will be given a mobilisation medicine that will move your blood stem cells from your bone marrow into your blood stream. 
Zynteglo vám podajú liek na mobilizáciu, ktorým sa presunú krvné kmeňové bunky z kostnej drene do krvného obehu.
(mL/kg/year) median (min, max) 
Objemy transfúzie pred liečbou (ml/kg/rok) medián (min., max.)
Adverse reactions attributed to myeloablative conditioning 
Tabuľka č. 2 Nežiaduce reakcie, ktoré možno pripísať myeloablatívnemu kondicionovaniu SOC
• decrease in speed of air leaving your lungs 
• pomalšie vydychovanie z pľúc
Blood magnesium decreased 
Znížená hladina magnézia v krvi
Median (min, max) times to unsupported platelet counts of ≥50 × 109/L and 
Stredné (min, max) časy do nepodporovaných počtov krvných doštičiek ≥
After Zynteglo infusion patient iron chelation was managed at physician discretion. 
Po infúznom podaní lieku Zynteglo bola chelácia železa u pacientov regulovaná podľa rozhodnutia lekára.
Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5). 
Pacienti nemajú užívať antiretrovírusové lieky ani hydroxymočovinu v intervale od najmenej jedného mesiaca pred mobilizáciou po uplynutie najmenej 7 dní od infúzneho podania Zyntegla (pozri časť 4.5).
• dry, itchy skin 
• suchá, svrbivá koža
The Lot Information Sheet is included inside the lid of the cryoshipper used to transport Zynteglo. 
Informácie o šarži sa nachádzajú vo veku kryoprepravky, ktorá sa používa na prepravu lieku Zynteglo.
The minimum recommended dose of Zynteglo is 5.0 × 106 CD34+ cells/kg. 
Zynteglo je 5,0 × 106 CD34+ buniek/kg.
Epistaxis, Pharyngeal inflammation 
Epistaxia, zápal hltanu
It may no longer be possible for you to become pregnant or father a child after receiving chemotherapy medicine. 
Je možné, že po podaní chemoterapie už nebudete môcť splodiť dieťa.
Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303) 
Tabuľka č. 4 Východiskové charakteristiky pacientov s ne-β0/β0 genotypom s TDT ≥ 12 rokov liečení liekom Zynteglo (skúšania HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
**Transfusion independence (TI): a weighted average Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after medicinal product infusion. 
9 g/dl bez akejkoľvek transfúzie RBC počas kontinuálneho obdobia ≥ 12 mesiacov kedykoľvek počas skúšania po infúznom podaní lieku.
Nevertheless, there is a theoretical risk of leukaemia or lymphoma after treatment with Zynteglo. 
Zynteglo existuje teoretické riziko vzniku leukémie alebo lymfómu.
Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4). 
Pacienti nemajú užívať antiretrovírusové lieky ani hydroxymočovinu v intervale najmenej jedného mesiaca pred mobilizáciou a najmenej 7 dní od infúzneho podania Zyntegla (pozri časť 4.4).
Studies HGB-207 and HGB-212 
Skúšanie HGB-207 a HGB-212
o The short-term potential risk of treatment with Zynteglo represents failure of engraftment, which shall be managed by administration of rescue cells. 
Zynteglo predstavuje neúspešný engraftment, čo je potrebné liečiť podaním záchranných buniek.
Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain 
Pyrexia, ochorenie podobné chrípke, nepríjemné pocity v hrudníku, bolesť v hrudníku, reakcia v mieste podania injekcie, krvácanie v mieste zavedenia katétra, tvorba modrín v mieste zavedenia katétra, tvorba modrín v mieste podania injekcie, únava, bolesť v hrudníku nesúvisiaca so srdcom, bolesť v mieste zavedenia katétra, bolesť v mieste vpichu, bolesť
Common side effects (may affect up to 1 in 10 people) 
Časté vedľajšie účinky (môžu postihovať menej ako 1 z 10 ľudí)
cell/mL. 
S.r.l.
(g/dL) at 6 months n median (min, max) 
(g/dl) po 6 mesiacoch n medián
See Method of Administration below and section 6.6 for details on Zynteglo administration and handling. 
Zynteglo a manipulácii s ním pozri v časti Spôsob podávania nižšie a časť 6.6.
Bone pain, Myalgia, Pain in extremity, Back pain 
Bolesť kostí, myalgia, bolesť v končatinách, bolesť chrbta
Total Hb remained stable at Month 24 with a median (min, max) of 10.60 (8.8, 13.7) g/dL (N=12) and at Month 36 with a median (min, max) of 11.30 (7.8, 13.5) g/dL (N=11). 
Hb zostal stabilný v 24. mesiaci s mediánom (min., max.) 10,60 (8,8; 13,7)
Mucosal inflammation, Face oedema, Hypothermia, Feeling cold, Pain, Xerosis 
Zápal sliznice, edém tváre, hypotermia, pocit chladu, bolesť, xeróza
Anal haemorrhage, Gastritis, Gastrointestinal inflammation, Abdominal distension, Abdominal pain upper, Anal fissure, Dyspepsia, Dysphagia, Oesophagitis, Haemorrhoids, Proctalgia. 
Krvácanie z konečníka, gastritída, zápal zažívacieho traktu, abdominálna distenzia, bolesť v hornej časti brucha, análna fisúra, dyspepsia, dysfágia, ezofagitída, hemoroidy, proktalgia.
After Zynteglo infusion, transduced CD34+ HSCs engraft in the bone marrow and differentiate to produce RBCs containing biologically active βA-T87Q-globin (a modified β-globin protein) that will combine with α-globin to produce functional Hb containing βA-T87Q-globin (HbAT87Q). 
Po infúznom podaní lieku Zynteglo transdukované CD34+ HSC bunky sa uchytia v kostnej dreni a diferencujú sa, čím produkujú RBC obsahujúce biologicky aktívny βA-T87Qglobín (modifikovaný β-globínový proteín), ktorý sa spojí s α-globínom a vytvorí funkčný Hb obsahujúci βA-T87Q-globín (HbAT87Q). βA-T87Q-globín možno kvantifikovať vzhľadom na iné druhy globínu v periférnej krvi prostredníctvom vysoko účinnej kvapalinovej chromatografie.
HbAT87Q remained generally stable through Month 24 with a median (min, max) of 6.44 (1.1, 10.1) g/dL (N=14, HGB-204 and HGB-205), and through long-term follow-up in LTF-303, demonstrating stable integration of the βA-T87Q-globin gene into long-term HSCs and stable expression of the βA-T87Q-globin gene in cells of the erythroid lineage. 
14, HGB-204 a HGB-205) a počas dlhodobého ďalšieho sledovania v rámci LTF-303, čo dokazuje stabilnú integráciu βA-T87Q-globínového génu do dlhodobých HSC a stabilnú expresiu βA-T87Qglobínového génu v bunkách erytroidnej línie.
• inflammation in the digestive tract 
• zápal v tráviacom trakte
The infusion bag(s) must be kept inside the metal cassette(s) until ready to thaw and use. 
Infúzny vak (vaky) vyberte z kovovej kazety (kaziet) až tesne pred začatím rozmrazovania pred použitím.
85521 Ottobrunn GERMANY 
Ottobrunn NEMECKO
• Access the medicinal product infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products. 
Pripojte infúzny vak s liekom a podajte infúziu podľa štandardných postupov platných v mieste podávania vzťahujúcich sa na podávanie liekov na bunkovú terapiu.
genotype, the MAH should submit interim and final data from patients with a severe non-β0/β0 genotype such as IVS-I-110 included in Study HGB-212. 
S cieľom potvrdiť účinnosť a bezpečnosť lieku Zynteglo u pacientov vo veku 12 rokov a starších s β-talasémiou závislých od transfúzie (TDT), ktorí nemajú β0/β0 genotyp, má MAH predložiť priebežné a konečné údaje od pacientov s ťažkým genotypom ne-β0/β0, ako je IVS-I-110 zahrnutý v štúdii HGB-212.
At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205). 
Zyntegla u pacientov, ktorí dosiahli TI, bolo stredné zníženie (min., max.) sérovej hladiny feritínu oproti východiskovej hodnote 75,02 % (39,2; 84,8)
Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible. 
Nie je žiadna príležitosť na prenos βA-T87Q-globínového génu po zárodočnej línii po liečbe Zynteglom a preto sa pravdepodobnosť výskytu celkovej somatickej expresie βA-T87Q-globínového génu u potomka považuje za zanedbateľnú.
N=16, HGB-212), of whom 29 have a non-β0/β0 genotype (N=23, HGB-207; N=6, HGB-212) and 10 have a β0/β0 genotype in HGB-212. 
16, HGB-212), z ktorých 29 má ne-β0/β0 genotyp
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene with a strength of 1.2-20 × 106 
Geneticky modifikovaná autológna populácia obohatená o CD34+ bunky obsahujúca hematopoetické kmeňové bunky transdukované lentivírusovým vektorom (LVV) kódujúcim βA-T87Q-globínový gén so silou 1,2 - 20 ×
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION 2.1 General description 
KVALITATÍVNE A KVANTITATÍVNE ZLOŽENIE
• low blood calcium level 
• nízka hladiny vápnika v krvi
Confirm that patient identity matches the unique patient information located on the infusion bag(s) and metal cassette(s) prior to infusion. 
Pred infúziou sa uistite, že identita pacienta zodpovedá jedinečným informáciám o pacientovi, ktoré sa nachádzajú na infúznom vaku (vakoch) a kovovej kazete (kazetách).
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7 
Držiteľ rozhodnutia o registrácii a výrobca bluebird bio (Netherlands)
• itchy skin 
• opuch pier
July 2020 
- december - december
Bone marrow biopsies taken before treatment were consistent with a diagnosis of TDT, including a low myeloid/erythroid ratio (N=15, HGB-207), reflective of erythroid hyperplasia. 
Biopsie kostnej drene odobrané pred liečbou boli v súlade s diagnózou TDT vrátane nízkeho pomeru myeloidu/erytroidu
Date of Birth (DD/MM/YYYY): Weight at First Collection (kg): Patient ID: 
Hmotnosť pri prvom odbere (kg):
Study HGB-205 
Štúdia HGB-205
A pharmacology, biodistribution, toxicity and genotoxicity study was conducted in a mouse model of β-thalassaemia. 
Na myšom modeli β-talasémie bolo vykonané skúšanie zmerané na farmakológiu, biodistribúciu, toxicitu a genotoxicitu.
Studies HGB-204 and HGB-205 
Skúšanie HGB-204 a HGB-205
Atrial fibrillation 
Fibrilácia predsiene
Lip dry 
Suché pery
• rash with lesions, sometimes with pus 
• zapálené kožné lézie, niekedy hnisavé
All patients were administered Zynteglo with a median (min, max) dose of 7.80 × 106 (5.0, 19.4) CD34+ cells/kg as an intravenous infusion (N=32). 
Všetkým pacientom bolo podané Zynteglo s mediánom (min., max.) dávky 7,80 × 106 (5,0; 19,4)
bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7 
B.V. Stadsplateau 7
• blood in urine 
• prítomnosť krvi v moči
Study HGB-204 
Štúdia HGB-204
• Each infusion bag should be inspected for any breaches of integrity before thawing and infusion. 
Každý infúzny vak sa pred rozmrazením a infúznym podaním musí skontrolovať, či nebol porušený.
• inflammation of the gallbladder 
• zápal žlčníka
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3). 
Neužívajte Zynteglo: - ak ste alergický(-á) na ktorúkoľvek zo zložiek tohto lieku (uvedených v časti 6), - ak ste tehotná alebo ak dojčíte, - ak ste nedávno užívali génovú terapiu kmeňových buniek z krvi,
Do not thaw the product until it is ready to be used. 
Liek rozmrazte až tesne pred jeho použitím.
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells (HSC) transduced with lentiviral vector (LVV) encoding the βA-T87Q-globin gene. 
Geneticky modifikovaná autológna populácia obohatená o CD34+ bunky obsahujúca hematopoetické kmeňové bunky (HSC) transdukované lentivírusovým vektorom (LVV) kódujúcim βA-T87Q-globínový gén.
• transfusion reaction 
• reakcia na infúziu
• inflamed skin lesions 
• svrbenie kože
• chest pain or discomfort 
• bolesť alebo nepríjemný pocit v hrudníku
Serious events of hepatic VOD occurred in 11.9% of patients following myeloablative conditioning; 80% of these patients did not receive prophylaxis for VOD. 
80 % týchto pacientov nedostalo profylaxiu VOD.
Zynteglo is a genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene. 
Zynteglo je geneticky modifikovaná autológna populácia obohatená o CD34+ bunky obsahujúca hematopoetické kmeňové bunky transdukované lentivírusovým vektorom (LVV) kódujúcim βA-T87Qglobínový gén.
• gum disease 
• ochorenie ďasien
Precautions to be taken for the disposal of the medicinal product 
Na likvidáciu lieku sa vzťahujú špeciálne opatrenia
The treating physician should confirm that HSC transplantation is appropriate for the patient before myeloablative conditioning is initiated (see section 4.4). 
Pred začatím myeloablatívneho kondicionovania musí ošetrujúci lekár potvrdiť, že transplantácia HSC je u pacienta vhodná (pozri časť 4.4).
Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207). 
Pacienti mali v 6. mesiaci strednú (min., max.) hodnotu HbA T87Q 4,90 (1,0; 9,6) g/dl v 1./2. fáze skúšania (N =
Study HGB-207 
Štúdia HGB-207
• agitation 
• nepokoj
INFORMATION ON SUPPLIED LOT(S) The following lot(s) was manufactured and included in the shipment: 
Bola vyrobená nasledujúca šarža (šarže) v zásielke: Číslo šarže /
• heartburn 
Ottobrunn
SAVE THIS DOCUMENT AND PREPARE TO HAVE IT AVAILABLE AT THE TIME OF ZYNTEGLO INFUSION. 
HO K DISPOZÍCII PRI INFÚZNOM PODÁVANÍ ZYNTEGLA.
All patients had a Karnofsky performance score ≥80 and the majority had a performance score of 100 at baseline. 
80 a väčšina dosiahla skóre výkonnosti 100 vo východiskovom stave.
Hypoxia, Dyspnoea, Pleural effusion, Rales, Upper-airway cough syndrome, Cough, Laryngeal pain, Hiccups 
Hypoxia, dýchavičnosť, pleurálny výpotok, krepitácie, syndróm kašľa v horných dýchacích cestách, kašeľ, bolesť hrtanu, čkanie
• Infuse Zynteglo as soon as possible and no more than 4 hours after thawing. 
Zynteglo sa má vykonať čo najskôr, najneskôr do 4 hodín od rozmrazenia.
An in vitro immortalisation (IVIM) assay conducted with BB305 LVV-transduced mouse bone marrow cells (BMCs) showed minimal mutagenic potential (Fitness Score ≈ 0.1 × 10-4). 
Pri teste in vitro imortalizácie (IVIM) vykonanom na myších bunkách kostnej drene (bone marrow cell, BMC) transdukovaných BB305
Cryostor CS5 Sodium chloride 
Cryostor® CS5.
Expiry Date 
Dátum exspirácie
• feeling sick (nausea), being sick (vomiting) 
• nevoľnosť (nauzea), napínanie na vracanie