natgillin/translations-raw huggingface dataset:
bronchospasm, pulmonary embolism*, cough, wheezing, tachypnoea, dyspnoea
bronhospasm, embolie pulmonară *, tuse, weezing, tahipnee, dispnee
Very
frecvente:
common Common:
Frecvente:
dyspepsia abdominal pain, nausea, diarrhoea, swollen tongue
dispepsie dureri abdominale, greaţă, diaree, tumefierea limbii
Very common:
frecvente:
urticaria, rash, pruritus face oedema, erythema, eczema
urticarie, erupţii cutanate, prurit edem facial, eritem, eczeme
Musculoskeletal and connective tissue disorders General disorders and
Tulburări musculo- scheletice şi ale ţesutului conjunctiv
chest pain arthralgia
dureri în piept artralgii
administration site conditions
Tuburări generale şi la nivelul locului de administrare
pyrexia, infusion site swelling oedema peripheral
hipertermie, inflamarea locului de administrare edeme periferice
* see serious adverse reactions below
* vezi reacţiile adverse grave de mai jos
Four patients experienced a hypoxic episode during one or several
4 În toate studiile efectuate, s- au raportat reacţii adverse grave la un număr total de 5 pacienţi la care s- a administrat 0, 5 mg/ kg săptămânal sau o dată la două săptămâni.
4 infusions, which necessitated oxygen therapy in 3 patients with severe underlying obstructive airway disease (2 with a pre-existing tracheostomy).
Patru pacienţi au prezentat un episod hipoxic în timpul uneia sau mai multor perfuzii, care a necesitat oxigenoterapie, trei dintre ei prezentând boală obstructivă severă a căilor respiratorii subiacentă (2 cu traheostomie preexistentă).
The most severe episode, which was associated with a short seizure, occurred in a patient who received his infusion while he had a febrile respiratory exacerbation.
Incidentul cel mai sever, asociat cu o scurtă criză convulsivă, a apărut la un pacient căruia i s- a administrat perfuzia în timp ce manifesta o agravare a bolii respiratorii cu febră.
In the fourth patient, who had less severe underlying disease, spontaneous resolution occurred shortly after the infusion was interrupted.
La cel de- al patrulea pacient, care prezenta simptome mai putin severe ale bolii respiratorii subiacente, reacţiile adverse asociate perfuziei au dispărut spontan, la puţin timp după întreruperea acesteia.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulization.
Aceste evenimente nu au mai apărut la perfuziile ulterioare, când viteza perfuziei a fost mai lentă şi când s- au administrat medicamente înainte de perfuzie, de obicei o doză mică de steroizi, antihistaminice şi nebulizări cu beta- blocante.
The fifth patient, who had pre- existing cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Al cincilea pacient, cu cardiopatie preexistentă, a fost diagnosticat în timpul studiului cu complexe ventriculare premature şi embolie pulmonară.
There have been post-marketing reports of anaphylactoid reactions.
S- au raportat reacţii anafilactice şi după punerea pe piaţă a medicamentului.
Please see section 4.4 for further information.
4. 4.
Across all studies, 53/ 108 patients (49%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
În toate studiile efectuate, 53/ 108 pacienţi (49%) au dezvoltat la un moment dat anticorpi IgG antiidursulfase.
Six of the IgG positive patients also tested positive for IgM antibodies, and 1 patient tested positive for IgA antibodies.
Şase dintre pacienţii IgG pozitivi au dezvoltat şi anticorpi IgM, iar 1 pacient a dezvoltat anticorpi IgA.
No patient developed IgE antibodies during any study.
Nici un pacient nu a dezvoltat anticorpi IgE în timpul nici unuia dintre studii.
The overall neutralizing antibody rate was 11/ 108 patients (10%).
Rata totală a neutralizării anticorpilor a fost de 11/ 108 pacienţi (10%).
In the 52-week study, rates of seropositivity peaked by Weeks 18 to 27 and steadily declined thereafter for the remainder of this study.
În studiul cu durata de 52 săptămâni, ratele de seropozitivare au atins o valoare maximă în săptămânile 18 - 27 şi s- au redus ulterior treptat până la sfârşitul studiului.
In general, patients who tested positive for IgG antibodies were more likely to have infusion-related events than those who did not test positive.
În general, este mai probabil ca pacienţii identificaţi pozitivi la testul pentru anticorpi IgG să prezinte evenimente asociat perfuziei decât cei care nu au fost identificaţi pozitivi.
However, overall rates of infusion-related adverse events declined over time, regardless of antibody status.
Totuşi, rata totală de apariţie a evenimentelor adverse asociate perfuziei s- a redus în timp, indiferent de situaţia anticorpilor.
The reduction of urinary GAG excretion was somewhat less in patients for whom circulating anti-idursulfase antibodies were detected.
Excreţia urinară de GAG a fost relativ mai mică la pacienţii la care s- au detectat anticorpi circulanţi anti- idursulfase.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes, ATC code:
Produse pentru tractul digestiv şi metabolism - enzime, codul ATC:
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Sindromul Hunter este o boală X- lincată determinată de deficitul enzimei lizozomale iduronat- 2 - sulfatază.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Iduronat- 2- sulfataza are ca funcţie catabolizarea glicozaminoglicanilor (GAG) dermatan sulfat şi heparan sulfat prin scindarea secvenţelor sulfat legate de oligozaharide.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Din cauza lipsei sau cantităţii insuficiente a enzimei iduronat- 2- sulfatază la pacienţii cu sindrom Hunter, glicozaminoglicanii se acumulează progresiv în celule, ducând la creşterea în volum a celulelor, organomegalie, distrugerea ţesuturilor şi disfuncţii sistemice de organ.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Idursulfaza este o formă purificată a enzimei lizozomale iduronat- 2- sulfatază, obţinută dintr- o linie de celule umane, furnizând un profil de glicozilare de tip uman, care este analog enzimei produse pe cale naturală.
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Idursulfază este secretată ca o glicoproteină formată din 525 aminoacizi şi conţine 8 situsuri de glicozilare N- lincate, care sunt ocupate de lanţuri complexe, hibride, de oligozaharide cu conţinut mare de manoză.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous Elaprase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Tratamentul pacienţilor cu sindromul Hunter cu Elaprase administrat intravenos asigură necesarul de enzimă exogenă pentru lizozomii celulari.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
5 oligozaharide permit legarea specifică a enzimei de receptorii M6F de pe suprafaţa celulelor, ducând la internalizarea celulară a enzimei în lizozomii celulari, urmată de catabolizarea ulterioară a GAG acumulaţi.
5 A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
În două studii clinice randomizate, controlate cu placebo au fost incluşi un total de 108 pacienţi de sex masculin cu sindrom Hunter prezentând un spectru larg de simptome, iar 106 dintre aceştia au continuat tratamentul în a două studii clinice suplimentare, deschise.
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/ kg every week (n=32) or 0.5 mg/ kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
Într- un studiu clinic randomizat, dublu- orb, controlat cu placebo, cu durata de 52 săptămâni, la 96 pacienţi cu vârsta cuprinsă între 5 şi 31 ani s- a administrat 0, 5 mg/ kg (n=32) Elaprase la intervale de o săptămână sau 0, 5 mg/ kg (n=32) la intervale de două săptămâni sau s- a administrat placebo (n=32).
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2- sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC < 80%, and a broad spectrum of disease severity.
Studiul a inclus pacienţi la care s- au dovedit deficienţe în activitatea enzimei iduronat- 2- sulfatază, cu un procent CVF < 80% şi un spectru larg de severitate a bolii.
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6-minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and% predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Obiectivul de eficaitate primară a fost un scor dublu compus, bazat pe suma modificării valorilor - începând de la iniţierea studiului şi până la sfârşitul acestuia - a distanţei parcurse pe jos în 6 minute (testul de mers pe jos 6 minute sau 6TMJ) ca unitate de măsură a rezistenţei şi% estimat al capacităţii vitale forţate (CVF) ca unitate de măsură a funcţiei pulmonare.
This endpoint differed significantly from placebo for patients treated weekly (p=0.0049).
Acest obiectiv a fost semnificativ diferit la placebo comparativ cu pacienţii trataţi săptămânal (p=0, 0049).
Additional clinical benefit analyses were performed on individual components of the primary endpoint composite score, absolute changes in FVC, changes in urine GAG levels, liver and spleen volumes, measurement of forced expiratory volume in 1 second (FEV1), and changes in left ventricular mass (LVM).
S- au realizat analize suplimentare pentru a evidenţia avantajele clinice asupra componentelor individuale ale scorului compus obiectiv primar, schimbările absolute ale CVF, schimbările în valorile GAG din urină, ale volumului ficatului şi splinei, s- a măsurat volumul expirator forţat pe secundă (VEF1) şi modificările masei ventriculului stâng (MVS).
52 Weeks of Treatment 0.5 mg/ kg Weekly Endpoint
52 săptămâni de tratament 0, 5 mg/ kg săptămânal
Marginally Weighted (OM) Mean (SE) Idursulfase Placebo
Valori limită (margine de observare) Medie (eroare standard)
Mean Treatment Difference Compared with Placebo (SE)
Diferenţa medie lot tratat – lot placebo (eroare standard)
P-value (Compared with Placebo)
Idursulfase Placebo
Composite (6MWT and %FVC)
Compus (6TMJ şi% CVF)
6MWT (m)% Predicted FVC FVC Absolute Volume (cc)
6TMJ (m)% estimat CVF Volum absolut FVC (cc)
Urine GAG Levels (μ g GAG/ mg creatinine)
Valori GAG în urină (μg GAG/ mg creatinină)
% Change in Liver Volume
% Modificarea volumului ficatului
% Change in Spleen Volume
% Modificarea volumului splinei
A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 200 cc at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
În total, 11 din 31 (36%) pacienţi din grupul la care s- a administrat tratament săptămânal, comparativ cu 5 din 31 (16%) pacienţi din grupul placebo au prezentat o creştere a VEF1 de cel puţin 200 cc la încheierea sau înainte de încheierea studiului, indicând o ameliorare a obstrucţiei căilor respiratorii asociată dozei administrate.
Urine GAG levels were normalized below the upper limit of normal (defined as 126.6 µg GAG/ mg creatinine) in 50% of the patients receiving weekly treatment.
6 VAlorile GAG din urină s- au normalizat sub limita superioară a intervalului normal (definit ca 126, 6 µg GAG/ mg creatinină) la 50% dintre pacienţii la care s- a administrat tratament săptămânal.
Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
Dintre cei 25 pacienţi cu ficatul anormal de mare la începutul studiului incluşi în grupul la care s- a administrat tratament săptămânal, 80% (20 pacienţi) au prezentat o reducere a volumului ficatului până la limite normale până la încheierea studiului.
6 Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
Dintre cei 9 pacienţi incluşi în grupul la care s- a administrat tratament săptămânal care prezentau splina anormal de mare la începutul studiului, 3 au prezentat o normalizare a volumului splinei până la încheierea studiului.
Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index > 103 g/ m2.
Aproximativ jumătate dintre pacienţii din grupul care la care s- a administrat tratament săptămânal (15 din 32; 47%) prezentau hipertrofie ventriculară stângă la începerea studiului, definită ca indicele MVS > 103 g/ m2.
Of these 6 (40%) had normalised LVM by the end of the study.
La 6 dintre aceştia (40%), MVS s- a normalizat până la închierea studiului.
This medicinal product has been authorised under “ Exceptional Circumstances”.
Acest medicament a fost autorizat în “ condiţii excepţionale ”.
Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6- phosphate receptors.
Idursulfase se absoarbe prin intermediul unor mecanisme mediate de receptori selectivi, implicând legarea de receptorii de manoză 6- fosfat.
Degradation of idursulfase is achieved by generally well understood protein hydrolysis mechanisms to produce small peptides and amino acids, consequently renal and liver function impairment is not expected to affect the pharmacokinetics of idursulfase.
Descompunerea idursulfase se realizează prin mecanismele în general bine cunoscute ale hidrolizei proteinelor, producând mici peptide şi aminoacizi şi de aceea este puţin probabil ca afectarea funcţiilor renale şi hepatice să influenţeze farmacocinetica idursulfase.
Pharmacokinetics was evaluated in 10 patients at Week 1 and Week 27 following administration of 0.5 mg/ kg weekly as a 3-hour infusion.
Farmacocinetica a fost evaluată la 10 pacienţi în săptămâna 1 şi în săptămâna 27 după administrarea a 0, 5 mg/ kg săptămânal în perfuzie cu durata de 3 ore.
There were no differences in pharmacokinetic parameters following 27 weeks of treatment.
Nu s- au constatat diferenţe ale parametrilor farmacocinetici după 27 săptămâni de tratament.
Parameter Cmax (μ g/ ml)
Parametru Cmax (μg/ ml)
Week 1 (SD) 1.5 (0.6)
Săptămâna 1 (SD) 1, 5 (0, 6)
Week 27 (SD) 1.1 (0.3)
Săptămâna 27 (SD) 1, 1 (0, 3)
AUC (min* μ g/ ml) T1/ 2 (min)
ASC (min * μg/ ml) T1/ 2 (min)
Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity and male fertility.
Datele non- clinice nu au evidenţiat nici un risc special pentru om pe baza studiilor convenţionale farmacologice privind evaluarea siguranţei, toxicitate a dozei unice, toxicitate după doze repetate şi fertilitate masculină.
No reproductive toxicity studies in female animals have been performed.
Nu au fost realizate studii pe animale de sex feminin privind toxicitatea asupra reproducerii.
Polysorbate 20 Sodium chloride Sodium phosphate dibasic, heptahydrate Sodium phosphate monobasic, monohydrate Water for Injections
Polisorbat 20 Clorură de sodiu Fosfat de sodiu dibazic, heptahidrat Fosfat de sodiu monobazic, monohidrat Apă pentru preparate injectabile
7 6.3 Shelf life
6. 3 Perioada de valabiliate
2 years Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 8 hours at 25°C.
2 ani Stabilitatea chimică şi fizică în caz de utilizare a fost demonstrată pentru 8 ore la 25°C.
Store in a refrigerator (2°C – 8°C).
A se păstra la frigider (2°C – 8°C) A nu se congela Pentru condiţiile de păstrare ale medicamentelor diluate, vezi pct.
Do not freeze.
6. 3.
3 ml of concentrate for solution for infusion in a 5 ml vial (type I glass) with a stopper (fluoro-resin coated butyl rubber), one piece seal and blue flip-off cap.
3 ml concentrat pentru soluţie perfuzabilă în flacon de 5 ml (sticlă de tip I) cu dop (din butil cauciuc învelit în fluoro- răşină), un sigiliu şi un capac albastru fără filet.
Each vial of Elaprase is intended for single use only and contains 6 mg of idursulfase in 3 ml of solution.
Fiecare flacon de Elaprase este destinat exclusiv pentru unică folosinţă şi conţine 6 mg idursulfase în 3 ml soluţie.
Elaprase is for intravenous infusion and must be diluted in sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion prior to use.
Elaprase este destinat pentru perfuzie intravenoasă şi înainte de utilizare trebuie diluat într - o soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu de 9 mg/ ml (0, 9%).
- Determine the number of vials to be diluted based on the individual patient’ s weight and the
- Stabiliţi numărul de flacoane care trebuie diluate în funcţie de greutatea fiecărui pacient, doza
recommended dose of 0.5 mg/ kg.
recomandată fiind de 0, 5 mg/ kg.
Do not
- Nu utilizaţi dacă soluţia din flacoane este decolorată sau dacă prezintă particule.
shake.
Nu agitaţi.
- Withdraw the calculated volume of Elaprase from the appropriate number of vials.
- Extrageţi cantitatea de Elaprase calculată din numărul adecvat de flacoane.
- Dilute the total volume required of Elaprase in 100 ml of 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution
- Diluaţi volumul total necesar de Elaprase în 100 ml soluţie perfuzabilă de clorură de sodiu de
for infusion.
9 mg/ ml (0, 9%).
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11D, 182 33 Danderyd, Sweden
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11D, 182 33 Danderyd, Suedia
DATE OF FIRST AUTHORISATION/ RENEWAL OF THE AUTHORISATION
DATA PRIMEI AUTORIZAŢII SAU A REÎNNOIRII AUTORIZAŢIEI
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
PRODUCĂTORUL( II) SUBSTANŢEI( LOR) BIOLOGIC ACTIVE ŞI DEŢINĂTORUL( II) AUTORIZAŢIEI DE FABRICAŢIE RESPONSABIL( I) PENTRU ELIBERAREA SERIEI
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE(S) AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
PRODUCĂTORUL( II) SUBSTANŢEI( LOR) BIOLOGIC ACTIVE ŞI DEŢINĂTORUL( II) AUTORIZAŢIEI DE FABRICAŢIE RESPONSABIL( I) PENTRU ELIBERAREA SERIEI
Shire (TK3) 205 Alewife Brook Parkway Cambridge, MA 02138 USA
Shire (TK3) 205 Alewife Brook Parkway Cambridge, MA 02138 SUA
Shire Human Genetic Therapies AB Åldermansgatan 2, Box 1117, 221 04 Lund Sweden
Shire Human Genetic Therapies AB Åldermansgatan 2, Box 1117, 221 04 Lund Suedia
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 03 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
Sistemul de farmacovigilenţă Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă trebuie să se asigure că sistemul de farmacovigilenţă, aşa cum este el descris în versiunea 03 prezentată în Modulul 1. 8. 1. al Cererii pentru autorizaţia de punere pe piaţă, există şi este funcţional înainte de şi pe perioada punerii pe piaţă a medicamentului.
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 02, of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Planul de management al riscului Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă se angajează să efectueze studiile şi activităţile adiţionale de farmacovigilenţă detaliate în Planul de Farmacovigilenţă, aşa cum a fost stabilit în versiunea 02 a Planului de Management al Riscului (PMR) prezentat în Modulul 1. 8. 2. al Cererii pentru autorizaţia de punere pe piaţă, precum şi orice alte actualizări ulterioare ale PMR stabilite de către CHMP.
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, any updated RMP should be submitted at the same time as the following Periodic Safety Update Report (PSUR).
Potrivit instrucţiunilor CHMP privind Sistemele de Management al Riscului în cazul medicamentelor pentru uz uman, un PMR actualizat trebuie depus în acelaşi timp cu următorul Raport Periodic Actualizat privind Siguranţa (RPAS).
In addition, an updated RMP should be submitted * When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities * Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached ''. * At the request of the EMEA.
În plus, trebuie depus un PMR actualizat * Atunci când se primesc noi informaţii ce pot avea un impact asupra actualelor Specificaţii privind Siguranţa, Planului de Farmacovigilenţă sau asupra activităţilor de minimalizare a riscului. * În decurs de 60 de zile după o descoperire importantă (în domeniul farmacovigilenţei sau al minimalizării riscului).
11 C.
11 * La solicitatea EMEA.
To carry out the planned Immunogenicity and Specific Sub-Population (Under 5 years) studies with the following proposed timelines.
Realizarea studiilor planificate privind Imunogenicitatea şi o Subpopulaţie specifică (cu vârsta sub 5 ani) în următorul grafic propus.
HOS Final Protocol Available Patient Enrolment Analysis of Data Immunogenicity Sub-study
Studiul Hunter privind Rezultatele (HOS) Protocolul final disponibil Înscrierea pacienţilor Analiza datelor Substudiu de imunogenicitate
Complete Underway At annual reassessment
Finalizat În curs Cu ocazia reevaluării anuale
Final Protocol Available Patient Enrolment Final analysis of Data Under 5 years Sub-Study
Protocolul final disponibil Înscrierea pacienţilor Analiza finală a datelor Substudiu pacienţi cu vârsta sub 5 ani
Complete 31.10.2008 30.09.2012
Finalizat 31. 10. 2008 30. 09. 2012
Final Protocol Available Patient Enrolment Final analysis of Data
Protocolul final disponibil Înscrierea pacienţilor Analiza finală a datelor
Complete Underway 30.11.2010
Finalizat În curs 30. 11. 2010
To submit data regarding immunogenicity after re-exposure to idursulfase within the Annual PSURs.
Prezentarea datelor privind imunogenicitatea după reexpunerea la idursulfase în cadrul PSUR anual.
To evaluate the following long term clinical endpoints primarily through the HOS.
Evaluarea următoarelor date pe termen lung referitoare la obiective în principal prin Studiul Hunter privind Rezulatele (HOS).
These data will be re-evaluated annually and outcomes reported and discussed within the Annual Reassessments.
Aceste date vor fi reevaluate anual, iar rezultatele raportate şi discutate în cadrul Reevaluărilor anuale.
- Assessment of long term pulmonary morbidity (e. g., incidence of infections, pulmonary function
- Evaluarea pe termen lung a morbidităţii pulmonare (de exemplu incidenţa infecţiilor, funcţie
status) and mortality
pulmonară) şi mortalitatea
- Assessment of long term cardiovascular morbidity (e. g., incidence of events, and
- Evaluarea pe termen lung a morbidităţii cardiovasculare (de exemplu, incidenţa evenimentelor şi
echocardiography data, where available) and mortality
datele ecocardiografice, atunci când acestea sunt disponibile) şi mortalitatea
- Assessment of long term urinary GAG excretion patterns
- Evaluarea pe termen lung a modelelor urinare de excreţie a GAG
- Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
- Evaluarea pe termen lung a nivelurilor de anticorpi, izotipul şi corelaţia cu alţi parametri
OUTER CARTON / 1, 4, 10 VIAL
CUTIE CU 1 FLACON / CUTIE CU 4, 10 FLACOANE