natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Myocet should be administered by intravenous infusion over a period of 1 hour.
31 Myocet se administrează sub formă de perfuzie intravenoasă, cu durata de 1 oră.
Warning:
Atenţie:
DISPOSAL
ELIMINAREA REZIDUURILOR
Myozyme is a powder to be made up into a solution for infusion (drip into a vein).
Myozyme este o pulbere pentru soluţie perfuzabilă (picurare în venă).
It contains the active substance alglucosidase alfa.
Acesta conţine substanţa activă alfa alglucozidază.
Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder.
Myozyme este utilizat în tratamentul pacienţilor cu boala Pompe, o tulburare ereditară rară.
Patients with Pompe disease do not have enough of an enzyme called alpha-glucosidase.
Pacienţii care suferă de boala Pompe nu au în cantitate suficientă o enzimă numită alfa- glucozidază.
This enzyme normally converts glycogen (a carbohydrate) into glucose.
Această enzimă, în mod normal, transformă glicogenul (un carbohidrat) în glucoză.
If the enzyme is not present, glycogen builds up in certain tissues, particularly the heart and muscle, including the diaphragm (the main breathing muscle under the lungs).
Dacă această enzimă lipseşte, glicogenul se acumulează în anumite ţesuturi, în special la nivelul inimii şi muşchilor, inclusiv la nivelul diafragmei (principalul muşchi respirator situat sub plămâni).
The progressive build-up of glycogen causes a wide range of signs and symptoms, including an enlarged heart, breathing difficulties and muscle weakness.
Acumularea progresivă de glicogen cauzează o varietate largă de semne şi simptome, inclusiv inimă mărită, dificultăţi respiratorii şi slăbiciune musculară.
The disease can appear at birth but also later in life.
Boala poate apărea la naştere, dar şi mai târziu pe parcursul vieţii.
For this late-onset form of the disease, the benefits of Myozyme have not been proven.
În cazul bolii cu debut tardiv, nu au fost încă dovedite efectele benefice ale Myozyme.
Because the number of patients with Pompe disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Myozyme was designated as an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Deoarece numărul pacienţilor cu boala Pompe este scăzut, această boală este considerată „ rară ”, iar Myozyme a fost desemnat „ medicament orfan ” (un medicament folosit în boli rar întâlnite) la 14 Februarie 2001.
Myozyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with Pompe disease or other inherited diseases of the same type.
Tratamentul cu Myozyme trebuie supravegheat de un medic cu experienţă în tratamentul pacienţilor cu boala Pompe sau cu alte boli ereditare de acelaşi tip.
Myozyme is used as an infusion of 20 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Myozyme este utilizat ca perfuzie de 20 mg pe kilogram de greutate corporală, administrată o dată la două săptămâni.
The starting infusion rate should be 1 mg/ kg per hour, which should be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes until the maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Cantitatea iniţială de perfuzie trebuie să fie de 1 mg/ kg pe oră şi trebuie mărită gradat cu câte 2 mg/ kg/ oră la fiecare 30 minute, până se atinge cantitatea maximă de 7 mg/ kg/ oră.
Myozyme may be given to children, adolescents, adults or elderly patients.
Myozyme poate fi administrat la copii, adolescenţi, adulţi sau pacienţi vârstnici.
Enzyme replacement therapy provides patients with the enzyme they are lacking.
Tratamentul de substituţie enzimatică furnizează pacienţilor enzima care le lipseşte.
Myozyme is designed to replace the human enzyme alpha-glucosidase, which is missing in people with Pompe disease.
Myozyme este desemnat să înlocuiască enzima umană alfa- glucozidază, care lipseşte în cazul persoanelor cu boala Pompe.
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
Substanţa activă din Myozyme, alfa alglucozidază, este o copie a enzimei umane, produsă cu ajutorul metodei cunoscute ca „ tehnologia ADN- ului recombinant ”: enzima este produsă de o celulă care a primit o genă (ADN) care 7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK Tel.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. o face capabilă să producă enzima.
Myozyme has been studied in two main studies involving a total of 39 babies and infants with Pompe disease.
Myozyme a fost studiat în cadrul a două studii principale, care au implicat un total de 39 de sugari şi copii mici cu boala Pompe.
These patients were compared with a ‘ historical comparison group ’ of patients with Pompe disease who had not received treatment and did not take part in the studies.
Aceşti pacienţi au fost comparaţi cu un „ grup istoric de comparaţie ” de pacienţi cu boala Pompe, care nu au primit tratament şi nu au luat parte la studii.
The main measures of effectiveness were the number of patients who survived and the number who did not need a ventilator.
Principalele măsuri ale eficacităţii au fost numărul pacienţilor care au supravieţuit şi numărul celor care nu au avut nevoie de ventilator.
Additional studies looked at the effect of Myozyme in 15 patients with late-onset disease.
Studii suplimentare au cercetat efectul Myozyme la 15 pacienţi cu debut tardiv al bolii.
In the first main study, which involved babies less than six months old, all 18 patients treated with Myozyme were alive at 18 months of age, and 15 of these did not need ventilation.
În cadrul primului studiu principal, care a inclus sugari cu vârsta sub şase luni, toţi cei 18 pacienţi trataţi cu Myozyme erau în viaţă la vârsta de 18 luni, iar 15 dintre aceştia nu au avut nevoie de ventilaţie.
In contrast, only one of the 42 patients in the historical comparison group was alive at 18 months of age.
Comparativ, numai 42 dintre pacienţii din grupul istoric de comparaţie mai erau în viaţă la vârsta de 18 luni.
In late-onset disease, the effect of Myozyme was variable and more difficult to measure.
În cazul bolii cu debut tardiv, efectul Myozyme a fost variabil şi mai dificil de măsurat.
The studies could not prove a clear benefit in this type of the disease.
Studiile nu au putut dovedi un efect benefic clar în cazul acestui tip al bolii.
During the studies, the most common side effects with Myozyme (seen in more than 1 patient in 10) were tachycardia (rapid heart rate), flushing (redness), cough, tachypnoea (rapid breathing rate), vomiting, urticaria (hives), rash, pyrexia (fever) and decreased oxygen saturation (low oxygen levels in the blood).
Pe durata studiilor, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Myozyme (observate la mai mult de 1 din 10 pacienţi) au fost tahicardia (bătăi rapide ale inimii), îmbujorarea (înroşirea), tusea, tahipneea (frecvenţa rapidă a respiraţiei), vărsăturile, urticaria (erupţii alergice), erupţii cutanate, pirexia (febră) şi un nivel scăzut al saturaţiei cu oxigen (nivel scăzut al oxigenului în sânge).
Almost all of these occurred during or just after the infusion.
Aproape toate aceste simptome au apărut în timpul administrării perfuziei sau imediat după aceea.
For the full list of all side effects reported with Myozyme, see the Package Leaflet.
Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu Myozyme, a se consulta prospectul.
Myozyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients.
Myozyme nu se administrează persoanelor care pot prezenta hipersensibilitate (alergie) la alfa alglucozidază sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Myozyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid alpha-glucosidase deficiency).
Comitetul pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) a hotărât că efectele benefice ale Myozyme sunt mai mari decât riscurile sale în cazul unei terapii de substituţie enzimatică pe termen lung, la pacienţii cu diagnostic confirmat de boală Pompe (deficienţă de alfa- glucozidază acidă).
The Committee recommended that Myozyme be given marketing authorisation.
Comitetul a recomandat acordarea autorizaţiei de introducere pe piaţă pentru Myozyme.
What information is still awaited for Myozyme?
Ce informaţii se aşteaptă în continuare despre Myozyme?
The company will continue to study the effect of Myozyme in late-onset patients.
Societatea va continua să studieze efectul Myozyme la pacienţii cu debut tardiv al bolii.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Myozyme?
Care sunt măsurile luate pentru a asigura utilizarea în siguranţă a Myozyme?
The company that makes Myozyme is putting a plan in place to ensure that Myozyme is used safely, mainly by monitoring how patients who receive Myozyme develop antibodies, by setting up a register for all Pompe disease sufferers, and by ensuring that doctors know about the reactions that patients may have to the infusion.
Societatea care produce Myozyme este în curs de punere în aplicare a unui plan pentru a se asigura că Myozyme este utilizat în condiţii de siguranţă, în special prin monitorizarea modului în care pacienţii cărora li se administrează Myozyme dezvoltă anticorpi, prin înregistrarea datelor tuturor pacienţilor care suferă de boala Pompe şi luând măsuri de asigurare că medicii cunosc reacţiile pe care pacienţii le pot avea la administrarea perfuziei.
Other information about Myozyme:
Alte informaţii despre Myozyme:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Myozyme to Genzyme Europe B. V. on 29 March 2006.
Comisia Europeană a acordat Genzyme Europe B. V. o autorizaţie de introducere pe piaţă pentru Myozyme, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 29 Martie 2006.
The record of Myozyme’ s designation as an orphan medicine can be found here.
Documentul care înregistrează desemnarea Myozyme ca medicament orfan este disponibil aici.
The full EPAR for Myozyme can be found here.
EPAR- ul complet pentru Myozyme este disponibil aici.
EU/ 1/ 06/ 333/ 001
Numărul UE EU/ 1/ 06/ 333/ 001
Myozyme
Numele inventat Myozyme
50 mg
Concentraţia 50 mg
Powder for concentrate for solution for infusion
Forma farmaceutică pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă
Vial (glass)
Ambalajul Flacon (sticlă)
20 ml
Conţinutul 20 ml
1 vial
Mărimea ambalajului 1 flacon
Powder for concentrate for solution for infusion
pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă
Myozyme 50 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Myozyme 50 mg, pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
După reconstituire, soluţia conţine alfa alglucozidază 5 mg / ml şi după diluare, concentraţia variază între 0, 5 mg şi 4 mg/ ml.
White to off-white powder.
Pulbere albă până la alb- gălbuie.
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α -glucosidase deficiency).
Myozyme este indicat în terapia de substituţie enzimatică (TSE) pe termen lung la pacienţii cu diagnostic confirmat de boală Pompe (deficienţă de α- glucozidază acidă).
The benefits of Myozyme in patients with late-onset Pompe disease have not been established (see section 5.1).
5. 1).
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Tratamentul cu Myozyme trebuie să fie monitorizat de către un medic cu experienţă în tratamentul pacienţilor cu boala Pompe sau alte boli metabolice sau neuromusculare ereditare.
The recommended dosage regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Doza de alfa alglucozidază recomandată este de 20 mg/ kg, administrată prin perfuzie intravenoasă o dată la 2 săptămâni.
Infusions should be administered incrementally.
Perfuziile trebuie să fie administrate cu o viteză treptat crescătoare.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Se recomandă ca perfuzia să înceapă cu o viteză iniţială de 1 mg/ kg şi oră şi să fie crescută treptat la 2 mg/ kg şi oră la fiecare 30 minute dacă nu există indicii de reacţii asociate perfuziei (RAP) până se atinge o viteză maximă de 7 mg/ kg şi oră.
IARs are described in section 4.8.
4. 8.
Posology for children, adolescents, adults and elderly:
Doze pentru copii, adolescenţi, adulţi şi vârstnici:
The safety and efficacy of Myozyme have been primarily evaluated in children with ages ranging from infancy to adolescence.
Siguranţa şi eficacitatea Myozyme au fost evaluate în principal la copii, de la sugari până la adolescenţi.
There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to children, adolescents, adults or elderly patients.
Nu există dovezi privind necesitatea unor precauţii speciale atunci când Myozyme este administrat la copii, adolescenţi, adulţi sau pacienţi vârstnici.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated and no specific dosage regimen can be recommended for these patients.
Siguranţa şi eficacitatea Myozyme la pacienţii cu insuficienţă renală sau hepatică nu au fost evaluate şi nu poate fi recomandată o schemă de dozare specifică pentru aceşti pacienţi.
2 Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
2 Răspunsul pacientului la tratament trebuie să fie observat în mod regulat pe baza unei evaluări cuprinzătoare a tuturor manifestărilor clinice ale bolii.
Hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients.
Hipersensibilitate (reacţie anafilactică) la substanţa activă sau la oricare dintre excipienţi.
4.4 Special warnings and precautions for use
4. 4 Atenţionări speciale şi precauţii pentru administrare
Life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been observed in infantile and late onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Au fost observate reacţii anafilactice potenţial letale, inclusiv şoc anafilactic, în timpul perfuziilor cu Myozyme la pacienţii cu debut infantil şi tardiv al bolii (vezi pct.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures should be readily available when Myozyme is administered.
Posibilitatea apariţiei unor reacţii severe asociate perfuziei impune ca administrarea de Myozyme să se facă numai odată ce au fost asigurate mijloacele pentru luarea măsurilor terapeutice necesare.
If severe or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
În cazul apariţiei unor reacţii severe sau anafilactice, se va lua în considerare întreruperea imediată a perfuziei cu Myozyme şi iniţierea tratamentului medical adecvat.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile onset clinical studies developed infusion associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Aproximativ jumătate dintre pacienţii trataţi cu Myozyme în studiile clinice cu debut infantil al bolii au prezentat reacţii asociate perfuziei (RAP- uri), definite ca orice eveniment advers asociat apărut în timpul perfuziei sau în intervalul de timp de după perfuzie.
Some reactions were severe (see section 4.8).
Unele reacţii au fost severe (vezi pct.
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to experience more symptoms when developing IARs.
La copiii trataţi cu o doză mai mare (40 mg/ kg) s- a observat o tendinţă de a prezenta mai multe simptome în cadrul RAP.
Infantile onset patients who develop high antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Se pare că pacienţii cu debut infantil care dezvoltă titruri mari de anticorpi prezintă un risc crescut de a manifesta RAP în mod frecvent.
Patients with an acute illness (e. g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Se pare că pacienţii cu o boală acută (de exemplu pneumonie, septicemie) la momentul administrării perfuziei cu Myozyme prezintă un risc mai ridicat de RAP.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Myozyme.
O atenţie specială trebuie acordată stării clinice a pacientului înaintea administrării Myozyme.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported.
Pacienţii vor fi monitorizaţi îndeaproape şi se vor raporta toate cazurile de RAP, reacţii întârziate sau posibile reacţii imunologice.
Patients who have experienced IARs should be treated with caution when re-administering Myozyme (see section 4.3 and 4.8).
4. 3 şi 4. 8).
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Este posibil ca reacţiile uşoare şi temporare să nu necesite tratament medical sau întreruperea perfuziei.
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/ or antipyretics and/ or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Scăderea vitezei de perfuzare, întreruperea temporară a perfuziei sau tratamentul prealabil, în general cu antihistaminice şi/ sau antipiretice şi/ sau corticosteroizi pe cale orală, au tratat în mod eficient majoritatea acestor reacţii.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
RAP pot apărea în orice moment în timpul administrării perfuziei cu Myozyme sau, în general, în cele 2 ore de după perfuzie, şi sunt mai probabile la viteze mai mari de perfuzare.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Pacienţii cu boală Pompe avansată pot avea funcţia cardiacă sau respiratorie compromisă, ceea ce îi poate predispune la un risc mai înalt de complicaţii severe datorate reacţiilor asociate perfuziei.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to rhGAA typically within 3 months of treatment.
În studiile clinice, majoritatea pacienţilor au început să producă anticorpi IgG anti AGA ur în general după 3 luni de tratament.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Astfel, se anticipează apariţia conversiei serologice la majoritatea pacienţilor trataţi cu Myozyme.
A tendency was observed for patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to develop higher titers of antibodies.
La pacienţii trataţi cu o doză mai mare (40 mg/ kg) s- a observat o tendinţă de a produce titruri mai mari de anticorpi.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of antibody formation.
Se pare că nu există o corelaţie între declanşarea RAP şi momentul producerii de anticorpi.
A small number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Un număr redus de pacienţii IgG pozitivi evaluaţi a prezentat un răspuns pozitiv pentru efectele inhibitoare la testele in vitro.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established..
Datorită rarităţii afecţiunii şi experienţei limitate până în prezent, efectul producerii de anticorpi asupra siguranţei şi eficienţei nu este încă stabilit clar.
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained antibody titers appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material; patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients (patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis).
Probabilitatea unui rezultat slab şi a dezvoltării de titruri mari şi susţinute de anticorpi pare mai mare în cazul pacienţilor cu CRIM negativ (Material imunologic cu reacţie încrucişată; pacienţii la care nu a fost detectată proteină endogenă AGA în urma analizei Western blot) decât în cazul celor cuCRIM pozitiv (pacienţii la care a fost detectată proteina endogenă AGA prin analiza Western blot).
However, high and sustained antibody titers also occur in some CRIM-positive patients.
Totuşi, titrurile de anticorpi mari şi susţinute apar de asemenea şi la unii pacienţi cu CRIM pozitiv.
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained antibody titers is thought to be multi-factorial.
Cauza unui rezultat clinic slab şi a dezvoltării de titruri de anticorpi mari şi susţinute este considerată multifactorială.
Antibody titers should be regularly monitored.
Titrurile de anticorpi trebuie să fie monitorizate în mod regulat.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
3 Sindromul nefrotic temporar, care a dispărut în timpul întreruperii temporare a TSE a fost observat la un pacient cu boală Pompe cu debut infantil căruia i- a fost administrată foarte frecvent doza de AGA umană recombinată (10 mg/ kg de 5 ori pe săptămână) pe o perioadă îndelungată.
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
Nu au fost efectuate studii specifice pentru interacţiunile alfa alglucozidazei cu alte medicamente.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Fiind o proteină umană recombinată, este puţin probabil ca alfa alglucozidaza să prezinte interacţiuni medicamentoase mediate de citocromul P450.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Myozyme nu trebuie să fie administrat în timpul sarcinii dacă nu este absolut necesar.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Este posibil ca alfa alglucozidaza să fie excretată în laptele matern.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Deoarece nu există date disponibile privind reacţiile apărute la nou- născuţii expuşi la alfa alglucozidază prin laptele matern, în timpul administrării Myozyme este recomandată întreruperea alăptării.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
În studiile clinice, 39 de pacienţi cu debut infantil al bolii au fost trataţi cu Myozyme timp de peste trei ani (168 de săptămâni cu o medie de 121 săptămâni; vezi secţiunea 5. 1).
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
Majoritatea evenimentelor adverse raportate la aceşti 39 de pacienţi s- au datorat manifestărilor bolii Pompe şi nu au fost asociate administrării de Myozyme.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
Reacţiile adverse medicamentoase (RAM) sunt enumerate în Tabelul 1 clasificate pe aparate, sisteme şi organe.
The ADRs listed are reported in more than 1 patient and shown as percentage of patients experiencing the ADR with the absolute number of patients in brackets.
RAM enumerate au fost raportate la mai mult de 1 pacient şi sunt reprezentate ca procentul de pacienţi care au resimţit RAM, cu numărul absolut indicat în paranteză.