natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Having considered the detailed grounds for re-examination provided by the group of MAHs in writing and in an oral explanation, the CHMP considered that the design of the proposed clinical study to demonstrate the superior efficacy for combination of dextropropoxyphene and paracetamol versus paracetamol alone was flawed, and even a well-designed study would not change the benefit-risk balance of the dextropropoxyphene medicinal products in view of the narrow therapeutic index. 
După ce a analizat motivele detaliate pentru reexaminare furnizate în scris şi în cadrul explicaţiei orale de grupul format din titulari ai autorizaţiilor de introducere pe piaţă, CHMP a considerat că structura studiului clinic propus pentru a demonstra superioritatea eficacităţii combinaţiei de dextropropoxifenă şi paracetamol faţă de paracetamol în monoterapie este deficitară şi nici măcar un studiu bine conceput nu ar schimba raportul beneficiu-risc pentru produsele medicamentoase care conţin dextropropoxifenă, având în vedere indicele terapeutic redus.
Modified release capsule Oral use 
Capsulă cu eliberare modificată
However, there is no clear evidence from clinical trials of superiority of efficacy of the combination of dextropropoxyphene and paracetamol compared with normal therapeutic doses of paracetamol alone, the trials which have suggested superiority to paracetamol alone have used sub-therapeutic doses of paracetamol. 
Cu toate acestea, din studiile clinice nu reies dovezi clare privind superioritatea eficacităţii combinaţiei de dextropropoxifenă şi paracetamol în comparaţie cu dozele terapeutice normale de paracetamol în monoterapie, iar studiile care au sugerat superioritatea faţă de paracetamol în monoterapie au utilizat doze subterapeutice de paracetamol.
de Europa, 20 B. Parque Empresarial La Moraleja; Alcobendas; 28108 Madrid 
de Europa, 20 B. Parque Empresarial La Moraleja;
The different figures provided by the available data sources (spontaneous reports, forensic and poison centres, national mortality statistics) showed overall a significant number of deaths in which dextropropoxyphene is present at toxic levels. 
Cifrele diferite furnizate de sursele disponibile de date (rapoarte spontane, centre de medicină legală şi toxicologie, statistici naţionale privind mortalitatea) au arătat în general un număr semnificativ de decese în cazul cărora dextropropoxifena este prezentă la niveluri toxice.
After reviewing all the available data, the CHMP considered that the different figures provided by the data sources (spontaneous reports, forensic and poison centres, national mortality statistics) showed overall a significant number of deaths in which dextropropoxyphene is present at toxic levels. 
După analizarea tuturor datelor disponibile, CHMP a considerat că cifrele diferite furnizate de sursele de date (rapoarte spontane, centre de medicină legală şi toxicologie, statistici naţionale privind mortalitatea) au demonstrat în general un număr semnificativ de decese în cazul cărora dextropropoxifena este prezentă la niveluri toxice.
- The Committee considered that dextropropoxyphene containing medicinal products showed only limited efficacy in the symptomatic treatment of pain; 
- Comitetul a considerat că produsele medicamentoase care conţin dextropropoxifenă au prezentat doar o eficacitate limitată în tratamentul simptomatic al durerii;
Available data showed only limited efficacy of the dextropropoxyphene medicinal products in the symptomatic treatment of pain. 
Datele disponibile au arătat doar o eficacitate limitată a produselor medicamentoase care conţin dextropropoxifenă în tratamentul simptomatic al durerilor.
Prolonged-release capsule Oral use 
Capsulă cu eliberare prelungită
Member State Marketing Authorisation Holder Product Name 
Deţinătorul autorizaţiei de punere pe piaţă:
Rectal use 
Rectală
List of the names, pharmaceutical forms, strengths of the medicinal products, routes of administration, marketing authorisation holders in the Member States 
Lista cu denumirile comerciale, formele farmaceutice, concentraţiile medicamentelor, căile de administrare, deţinătorii autorizaţiei de punere pe piaţă în statele membre
Samenwerkende Apothekers Nederland B.V. 
Ţările de Jos Samenwerkende Apothekers Nederland B.V.
5 mg/5 ml oral solution 
5 mg/5 ml soluţie orală
Via Nocera Umbra 75, 00181 Roma 
ANGENERICO S.p.a. Via Nocera Umbra 75, 00181 Roma
10 mg/10 ml suspension 
10 mg/10 ml suspensie
Belgium domperidone Motilium Domperidone Base 
Belgium domperidone Motilium Domperidone Base drajeuri
Jorge Comín (médico pediatra), 3bajos 
PENSA PHARMA, S.A.U. Jorge Comín (médico pediatra), 3bajos
Healthypharm B.V. Nieuwe Donk 3 
Ţările de Jos Healthypharm B.V. Nieuwe Donk 3
mg/100 ml syrup 
100 mg/100 ml sirop
Via Cesarea 11/10 16121 Genova Italy 
ALMUS S.R.L. Via Cesarea 11/10 16121 Genova Italy
MEDICAMENT 10 mg, comprimé orodispersible 
MEDICAMENT 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Pharmachemie B.V. Swensweg 5 
Ţările de Jos Pharmachemie B.V. Swensweg 5
Hamwells Business Park Unit No7, Hardicker Street 
Ţările de Jos Wise Pharmaceuticals Ltd. Hamwells Business Park Unit No7, Hardicker Street
Luxembourg Johnson & Johnson Consumer N.V. Antwerpseweg 15-17 
Luxemburg Johnson & Johnson Consumer N.V. Antwerpseweg 15-17
Belgium Kela Pharma nv Industriepark 68 
Ţările de Jos KELA Pharma nv Industriepark West 68
1 mg/ml suspension 
1 mg/ml suspensie
Johnson & Johnson Consumer B.V. Rooseveltweg 15 
Ţările de Jos Johnson & Johnson Consumer B.V. Rooseveltweg 15
Domperidone Motilium Tropfen 10 mg oral drops, suspension 
Domperidone Motilium Tropfen 10 mg picături orale, suspensie
LABORATORIOS DR. ESTEVE, S.A. Avda. 
ESTEVE, S.A. Avda.
Via Firenze, 40 20060 Trezzano Rosa - Milano Italy 
SOFAR S.p.a. Via Firenze, 40 20060 Trezzano Rosa - Milano Italy
Domperidone Domperidona Gamir 10 mg cápsulas duras 
Domperidone Domperidona Gamir 10 mg cápsulas duras capsule
Bellwood Pharmaceuticals Ltd. First Floor 69, St. Patricks Road Dalkey, Co. Dublin Ireland 
First Floor 69, St. Patricks Road Dalkey, Co.
Accord Healthcare Ltd Sage House, 319 Pinner Road HA1 4 HF North Harrow, Middlesex United Kingdom 
Ţările de Jos Accord Healthcare Ltd Sage House, 319 Pinner Road HA1 4 HF North Harrow, Middlesex United Kingdom
1 mg/ml oral suspension oral use 
1 mg/ml suspensie orală administrare orală
CRISTERS 22 quai Gallieni 92150 Suresnes France domperidone DOMPERIDONE CRISTERS 10 mg, comprimé orodispersible 
CRISTERS 22 quai Gallieni 92150 Suresnes France domperidone DOMPERIDONE CRISTERS 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Wise Pharmaceuticals Ltd. 
Ţările de Jos Bellwood Pharmaceuticals Ltd.
Apothekers, zetpillen 
Apothekers, zetpillen supozitoare administrare rectală
1070-274 Lisboa Portugal domperidone Domperidona Wynn 10 mg tablet 
1070-274 Lisboa Portugal domperidone Domperidona Wynn 10 mg
2794-093 Carnaxide Portugal domperidone Domperidona ToLife 10 mg tablet 
2794-093 Carnaxide Portugal domperidone Domperidona ToLife 10 mg
Belgium domperidone Motilium pediatrie 1 mg/ml oral suspension oral use 
Belgium domperidone Motilium pediatrie 1 mg/ml suspensie orală administrare orală
2770-229 Paço de Arcos Portugal domperidone Domperidona Ciclum 10 mg tablet 
2770-229 Paço de Arcos Portugal domperidone Domperidona Ciclum 10 mg
Belgium Eurogenerics N.V. Heizel Esplanade b22 
Eurogenerics N.V. Heizel Esplanade b22 1020 Brussels Belgium
2700-451 Amadora Portugal domperidone Domperidona GP 10 mg tablet 
2700-451 Amadora Portugal domperidone Domperidona GP 10 mg
Via Firenze 40 
Ţările de Jos Sofar S.p.A. Via Firenze 40
Actavis Nordic A/S Ornegardsvej 16 2820 Gentofte Denmark 
Ţările de Jos Actavis Nordic A/S Ornegardsvej 16
Via Messina 38 20154 Milano Italy 
TEVA ITALIA S.R.L. Via Messina 38 20154 Milano Italy
Karla Engliše 3201/6 
Republica Cehă Janssen-Cilag s.r.o. Karla Engliše 3201/6
Belgium domperidone Motilium Instant-10 10 mg orodispersible tablet oral use 
Belgium domperidone Motilium Instant-10 10 mg comprimate orodispersabile
Belgium domperidone Motilium-60 supp 60 mg suppository rectal use 
Belgium domperidone Motilium-60 supp 60 mg supozitoare administrare rectală
Belgium domperidone Motilium-30 supp 30 mg suppository rectal use 
Belgium domperidone Motilium-30 supp 30 mg supozitoare administrare rectală
Germany domperidone DOMPERIDONE RATIOPHARM 10 mg, comprimé orodispersible 
Germany domperidone DOMPERIDONE RATIOPHARM 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
92654 Boulogne Cedex France domperidone Oroperidys 10 mg 10 mg orodispersible tablet oral use 
92654 Boulogne Cedex France domperidone Oroperidys 10 mg 10 mg comprimate orodispersabile
2730-055 Barcarena Portugal domperidone Motilium Rapid 
2730-055 Barcarena Portugal domperidone Motilium Rapid comprimate orodispersabile
Motilium Instants 10 mg orodispersible tablet oral use 
Motilium Instants 10 mg comprimate orodispersabile
Domperidone Orosperidys 10 mg comprimidos bucodispersables 
Domperidone Orosperidys 10 mg comprimidos bucodispersables comprimate orodispersabile
Czech Republic Pierre Fabre Medicament 45 Place Abel Gance 
Republica Cehă Pierre Fabre Medicament 45 Place Abel Gance
Domperidone Motilium 30 mg supositorios niños 
Domperidone Motilium 30 mg supositorios niños supozitoare administrare rectală
Actavis Group Hf Reykjavikurvegi 76-78 220 Hafnarfjördur Iceland domperidone Domperidon Actavis 10 mg tablet 
Actavis Group Hf Reykjavikurvegi 76-78 220 Hafnarfjördur Iceland domperidone Domperidon Actavis 10 mg
Belgium domperidone Domperidone EG-10 10 mg orodispersible tablet oral use 
Belgium domperidone Domperidone EG-10 10 mg comprimate orodispersabile
Domperidone DOMPERIDONE ABC 10 mg tablet 
Domperidone DOMPERIDONE ABC 10 mg
Domperidone Domperidon 30 PCH voor kinderen, zetpillen 30 mg 
Domperidone Domperidon 30 PCH voor kinderen, zetpillen 30 mg supozitoare administrare rectală
Domperidone EG-10 10 mg tablet 
Domperidone EG-10 10 mg
Via Egadi 7 
LABORATORI ALTER S.R.L. Via Egadi 7
Domperidone OROPERIDYS 10 mg 10 mg tablet 
Domperidone OROPERIDYS 10 mg 10 mg
Domperidone Motilium 10 mg Suppositories 
Domperidone Motilium 10 mg Suppositories supozitoare administrare rectală
Domperidone DOMPERIDONE DR. REDDY'S 
Domperidone DOMPERIDONE DR.
Stada Arzneimittel AG Stadastrasse 2-18 61118 Bad Vilbel Germany 
Ţările de Jos Stada Arzneimittel AG Stadastrasse 2-18
Domperidone Domperidon JJC zetpillen voor kinderen 30 mg 
Domperidone Domperidon JJC zetpillen voor kinderen 30 mg supozitoare administrare rectală
49, avenue Georges Pompidou 92300 Levallois-Perret France domperidone DOMPERIDONE SANDOZ 10 mg, comprimé orodispersible 
49, avenue Georges Pompidou 92300 Levallois-Perret France domperidone DOMPERIDONE SANDOZ 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Austria domperidone Motilium 60 mgZäpfchen 
Austria domperidone Motilium 60 mgZäpfchen supozitoare administrare rectală
Domperidone Motilium zetpillen voor zuigelingen 10 mg 
Domperidone Motilium zetpillen voor zuigelingen 10 mg supozitoare administrare rectală
Domperidone Motilium 60mg Suppositories 
Domperidone Motilium 60mg Suppositories supozitoare administrare rectală
DOMPERIDONE OROPERIDYS 10 mg 10 mg orodispersible tablet oral use 
DOMPERIDONE OROPERIDYS 10 mg 10 mg comprimate orodispersabile
Domperidone Domperidon 10 PCH voor zuigelingen, zetpillen 10 mg 
Domperidone Domperidon 10 PCH voor zuigelingen, zetpillen 10 mg supozitoare administrare rectală
92931 Paris La Défense Cedex France domperidone DOMPERIDONE TEVA 10 mg, comprimé orodispersible 
92931 Paris La Défense Cedex France domperidone DOMPERIDONE TEVA 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Austria domperidone Motilium 30 mgZäpfchen 
Austria domperidone Motilium 30 mgZäpfchen supozitoare administrare rectală
Domperidone Domperidon JJC zetpillen voor zuigelingen 10 mg 
Domperidone Domperidon JJC zetpillen voor zuigelingen 10 mg supozitoare administrare rectală
Domperidone Motilium 30 mg Suppositories 
Domperidone Motilium 30 mg Suppositories supozitoare administrare rectală
Portugal domperidone Domperidona Mylan 10 mg film-coated tablet 
Portugal domperidone Domperidona Mylan 10 mg
B-2340, Beerse Belgium domperidone motilium 30 mg Suppositories 
B-2340, Beerse Belgium domperidone motilium 30 mg Suppositories supozitoare administrare rectală
92787 Issy-les-Moulineaux Cedex domperidone MOTILIUM 10 mg, granulés effervescents en sachet-dose 
France domperidone MOTILIUM 10 mg, granulés effervescents en sachet-dose granule efervescente
Domperidone Motilium zetpillen voor kinderen 30 mg 
Domperidone Motilium zetpillen voor kinderen 30 mg supozitoare administrare rectală
Leidapharm B.V. 
Ţările de Jos Leidapharm B.V. Archimedesweg 2
92517 Boulogne Billancourt Cedex France domperidone DOMPERIDONE EG 10 mg, comprimé orodispersible 
92517 Boulogne Billancourt Cedex France domperidone DOMPERIDONE EG 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Molenvliet 103 
Ţările de Jos Pharmacin B.V. Molenvliet 103
MYLAN SAS 117, allée des Parcs 69800 Saint-Priest France domperidone DOMPERIDONE MYLAN 10 mg, comprimé orodispersible 
MYLAN SAS 117, allée des Parcs 69800 Saint-Priest France domperidone DOMPERIDONE MYLAN 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Via Manunzio 7 
DOC GENERICI S.R.L. Via Manunzio 7
Domperidone Domperidon 60 PCH voor volwassenen, zetpillen 60 mg 
Domperidone Domperidon 60 PCH voor volwassenen, zetpillen 60 mg supozitoare administrare rectală
Austria domperidone Motilium 10 mgZäpfchen 
Austria domperidone Motilium 10 mgZäpfchen supozitoare administrare rectală
ALIUD PHARMA GmbH Gottlieb-Daimler-Str. 19 89150 Laichingen Germany 
ALIUD PHARMA GmbH Gottlieb-Daimler-Str.
Domperidone Domperidon JJC zetpillen voor volwassenen 60 mg 
Domperidone Domperidon JJC zetpillen voor volwassenen 60 mg supozitoare administrare rectală
15, boulevard Charles de Gaulle 92700 Colombes France domperidone DOMPERIDONE BIOGARAN 10 mg, comprimé orodispersible 
15, boulevard Charles de Gaulle 92700 Colombes France domperidone DOMPERIDONE BIOGARAN 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Domperidone Domperidon Actavis 10 mg, omhulde tabletten 
Domperidone Domperidon Actavis 10 mg, omhulde tabletten drajeuri
Actavis B.V. 
Apotex NV
Domperidone DOMPERIDONE FG 10 mg tablet 
Domperidone DOMPERIDONE FG 10 mg
Domperidone Tablets 10mg 
Domperidone Tablets 10mg drajeuri
Domperidone Motilium zetpillen voor volwassenen 60 mg 
Domperidone Motilium zetpillen voor volwassenen 60 mg supozitoare administrare rectală
Via Winckelmann 1 20146 Milano Italy 
PIERRE FABRE PHARMA S.R.L. Via Winckelmann 1 20146 Milano Italy
Via Cantù 11 
GERMED PHARMA S.P.A. Via Cantù 11
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone BIPERIDYSFLASH 20 mg, comprimé orodispersible 
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone BIPERIDYSFLASH 20 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Mylan B.V. 
Ţările de Jos Mylan B.V. Dieselweg 25
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone DOMPERIDONE PIERRE FABRE 10 mg, comprimé orodispersible 
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone DOMPERIDONE PIERRE FABRE 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Domperidone Domperidon Actavis 10 mg tablet 
Domperidone Domperidon Actavis 10 mg
ARROW GENERIQUES 26, avenue Tony Garnier 69007 Lyon domperidone DOMPERIDONE ARROW 10 mg, comprimé orodispersible 
ARROW GENERIQUES 26, avenue Tony Garnier 69007 Lyon
Domperidone DOMPERIDONE EG 10 mg tablet 
Domperidone DOMPERIDONE EG 10 mg
PIERRE FABRE PHARMA S.R.L. 
AbZ Pharma GmbH Graf-Arco-Str.
Mediq Farma B.V. 
Ţările de Jos Mediq Farma B.V. Hertogswetering 159
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone OROPERIDYS 10 mg, comprimé orodispersible 
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone OROPERIDYS 10 mg, comprimé orodispersible comprimate orodispersabile
Centrafarm B.V. 
Ţările de Jos Centrafarm B.V. Nieuwe Donk 3
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone Oroperidys 10 mg orodispersible tablets 
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone Oroperidys 10 mg orodispersible tablets comprimate orodispersabile
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone Oroperidys 10 mg 10 mg orodispersible tablet oral use 
Pierre Fabre Médicament 45 place Abel Gance 92100 Boulogne France domperidone Oroperidys 10 mg 10 mg comprimate orodispersabile
Domperidone EG 10 mg tablet 
Domperidone EG 10 mg
Periodontal use 
Administrare periodontală
Gingival use 
Administrare gingivală
BIOCAINE 3% PLAIN 
SCANDONEST 3% PLAIN BIOCAINE 3% PLAIN
Annex I List of medicinal products and presentations 
Lista cu deţinătorul(ii) autorizaţiei de punere pe piaţă / solicitantul(ţii)
Dental use Perineural use Submucosal use Infiltration 
Administrare dentară Administrare perineurală Administrare submucoasă Infiltrație
3% without vasoconstrictor 
3% without vasoconstricto r
Perineural use Infiltration 
Administrare perineurală Infiltrație
Infiltration Perineural use 
Infiltrație Administrare perineurală
Dental use Perineural use 
Administrare dentară Administrare perineurală
Perineural use Submucosal use 
Administrare perineurală Administrare submucoasă
ZYLINDERAMPULLEN 
Soluție injectabilă în cartuș
Kyndrisa is a medicine that contains the active substance drisapersen. 
Kyndrisa este un medicament care conține substanța activă drisapersen.
What is Kyndrisa? 
Ce este Kyndrisa?
Withdrawal of the marketing authorisation application for Kyndrisa (drisapersen) 
Retragerea cererii de autorizare de introducere pe piață pentru Kyndrisa (drisapersen)
The company stated that it intended to stop the development of the medicine, but that it plans to work with doctors, patients and local regulatory authorities to allow currently treated patients to access the remaining supply of Kyndrisa. 
Compania a precizat că intenționează să oprească dezvoltarea medicamentului, dar că își propune să lucreze împreună cu medicii, pacienții și autoritățile de reglementare pentru a le permite pacienților aflați în prezent sub tratament să aibă acces la cantitatea rămasă de Kyndrisa.
The Committee considered that data from the clinical studies did not sufficiently demonstrate a beneficial effect of Kyndrisa: the main study did not show any benefit in patients with the condition, while two other studies failed to consistently show a beneficial effect. 
Comitetul a considerat că datele din studiile clinice nu au demonstrat în mod suficient vreun efect benefic al Kyndrisa: studiul principal nu a demonstrat niciun beneficiu la pacienții cu această afecțiune, în timp ce celelalte două studii nu au reușit să demonstreze în mod consecvent un efect benefic.
After the CHMP had assessed the company's responses to the last round of questions, there were still some important unresolved issues. 
După evaluarea de către CHMP a răspunsurilor companiei la ultima rundă de întrebări, mai rămăseseră încă unele probleme importante nerezolvate.
Kyndrisa was investigated in three studies in a total of 290 patients with Duchenne muscular dystrophy. 
Kyndrisa a fost investigat în trei studii care au cuprins un total de 290 de pacienți cu distrofie musculară Duchenne.
The application was withdrawn after the CHMP had evaluated the documentation provided by the company and formulated lists of questions. 
Cererea a fost retrasă după ce CHMP finalizase evaluarea documentației prezentate de companie și formulase listele de întrebări.
Further, the safety profile of the medicine was not considered satisfactory, particularly because of the risk of persisting reactions at the injection site (such as swelling, inflammation and ulceration) which could have a negative impact on quality of life, and the risk of thrombocytopenia (low blood platelet counts) which could put patients at risk of serious bleeding complications. 
În plus, profilul de siguranță al medicamentului nu a fost considerat satisfăcător, în special din cauza riscului de apariție a unor reacții adverse persistente la locul de injectare (cum ar fi umflare, inflamare și ulcerație), care ar putea avea un impact negativ asupra calității vieții, precum și din cauza riscului de apariție a trombocitopeniei (număr scăzut de globule albe în sânge), care ar putea supune pacienții unui risc de complicații hemoragice grave.
It causes progressive weakness and loss of muscle function, and usually leads to death in adolescence or early adulthood. 
Boala determină, în mod progresiv, slăbiciune și pierderea funcției musculare și, de obicei, duce la deces în perioada adolescenței sau într-o fază timpurie a vârstei adulte.
On 31 May 2016, BioMarin International Limited officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wishes to withdraw its application for a marketing authorisation for Kyndrisa, for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. 
La data de 31 mai 2016, BioMarin International Limited a informat oficial Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) că dorește să își retragă cererea de autorizare de introducere pe piață pentru Kyndrisa, pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne.
This technology enables the protein-making apparatus in cells to skip some areas of the dystrophin gene and allow the production of a shortened but partially working dystrophin protein. 
Această tehnologie face ca aparatul din celule care produce proteina să sară peste anumite zone ale genei distrofină și să permită producerea unei proteine distrofină mai scurte, dar parțial funcționale.
The studies compared the effects of Kyndrisa with placebo (a dummy treatment) and the main measure of effectiveness was the change in the distance the patient could walk in six minutes after 24 or 48 weeks of treatment. 
Studiile au comparat efectele Kyndrisa cu placebo (un preparat inactiv), iar principal măsură a eficacității a fost modificarea distanței pe care pacientul a putut să o parcurgă pe jos în șase minute după 24 sau 48 de săptămâni de tratament.
Kyndrisa was expected to be used for the treatment of Duchenne muscular dystrophy in patients aged 5 years and older who are able to walk and whose disease is due to certain genetic mutations (defects) that can be treated with ‘exon 51 skipping technology'. 
Kyndrisa ar fi trebuit să se utilizeze pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la pacienți cu vârsta de 5 ani sau mai mult care au capacitatea de a se deplasa și a căror boală este cauzată de anumite mutații (defecte) genetice, care pot fi tratate prin „tehnologia de salt peste exonul 51”.
In its letter notifying the Agency of the withdrawal of application, the company stated that it would not be able to address the CHMP concerns regarding the results of the clinical studies within the expected timeframe. 
În scrisoarea prin care înștiințează agenția cu privire la retragerea cererii, compania a declarat că nu putea să rezolve favorabil motivele de îngrijorare ale CHMP cu privire la rezultatele studiilor clinice în intervalul de timp prevăzut.
Duchenne muscular dystrophy is a serious genetic disease, which mainly affects boys and is usually diagnosed before the age of 6. 
Distrofia musculară Duchenne este o boală genetică gravă, care afectează în principal copiii de sex masculin și se diagnostichează, de obicei, înainte ca aceștia să atingă vârsta de 6 ani.
Kyndrisa was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) on 27 February 2009 for Duchenne muscular dystrophy. 
Kyndrisa a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în bolile rare) pentru distrofia musculară Duchenne, la data de 27 februarie 2009.