natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients). 
Ceilalţi 9 pacienţi fie au decedat (5 pacienţi), fie au devenit dependenţi de suportul ventilator administrat invaziv (4 pacienţi).
Myozyme contains sodium 
Myozyme conține sodiu
Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time. 
Liniaritate/Non-liniaritate Farmacocinetica a fost proporţională cu doza şi nu s-a modificat în timp.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity. 
S-a demonstrat că utilizarea unui filtru în linie de 0,2 microni îndepărtează particulele vizibile şi nu determină o pierdere aparentă de proteine sau activitate.
Date of first authorisation: 29 March 2006 Date of latest renewal: 29 March 2011 
Data ultimei reînnoiri a autorizaţiei: 29 martie 2011
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes). 
Stabiliţi numărul de flacoane care trebuie reconstituite pe baza schemei de tratament individual a pacientului (mg/kg) şi scoateţi flacoanele necesare din frigider, pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei (aproximativ 30 minute).
There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women. 
Nu există experienţă de utilizare a Myozyme la femei gravide.
• Cold extremities (e.g. hands, feet) 
• Extremităţi reci (de exemplu mâini, picioare)
• Chest pain (not in the heart) 
• Dureri în piept (dar nu la nivelul inimii)
Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect. 
Datele provenind de la un număr mic de pacienți cu HSAT, cu sau fără activitate inhibitoare, au arătat un efect limitat al tratamentului ITI.
The powder is white to off-white. 
Pulberea este albă până la aproape albă.
However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness. 
Cu toate acestea, funcţia musculară s-a îmbunătăţit numai la pacienţii independenţi de scaunul rulant şi la cei cu oboseală musculară mai puţin pronunţată.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity. 
Datele non-clinice nu au evidenţiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenţionale farmacologice privind evaluarea siguranţei, toxicitatea după doză unică şi după doze repetate.
Pompe Registry 
Registrul Pompe
Reporting suspected adverse reactions after authorisation of the medicinal product is important. 
Este importantă.raportarea reacţiilor adverse suspectate după autorizarea medicamentului.
Change from Baseline to Week 78/Last Observation* 
Modificări de la momentul iniţial până la Săptămâna 78/Ultima observaţie*
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light. 
Totuşi, stabilitatea fizică şi chimică după diluare a fost demonstrată timp de 24 ore, la temperaturi cuprinse între 2 şi 8°C, când soluţia este păstrată protejată de lumină.
If you forget to use Myozyme 
Dacă uitaţi să utilizați Myozyme
Each pack contains 1, 10 or 25 vials. 
Fiecare ambalaj conţine: 1, 10 sau 25 flacoane.
Common: may affect up to 1 in 10 people 
Frecvente: pot apărea la 1 din 10 persoane
• Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction 
• Umflare a feţei, umflare a gâtului sau asocierea severă a umflării feţei, gâtului şi limbii, din cauza unei reacţii alergice severe
Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness. 
Aveţi grijă când conduceţi vehicule sau utilizaţi unelte sau utilaje la puţin timp după perfuzia de Myozyme, deoarece puteţi avea ameţeli.
Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common. 
Din cauza grupului mic de pacienţi, o reacţie adversă raportată la 2 pacienţi este clasificată ca frecventă.
• Protein loss in urine 
• Pierdere de proteine prin urină
This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'. 
Acest medicament conţine sodiu mai puţin de 1 mmol (23 mg) pe flacon, adică practic „nu conţine sodiu”.
The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults. 
Doza de Myozyme recomandată pentru copii şi adolescenţi este aceeaşi ca şi în cazul adulţilor.
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation). 
Toţi pacienţii se deplasau liber şi - cu singură excepție - nici un pacient nu a necesitat nicio formă de suport ventilator (1 pacient a necesitat ventilaţie nocturnă administrată non-invaziv).
Each vial of Myozyme is for single use only. 
Fiecare flacon de Myozyme este destinat unei singure utilizări.
• Low level of oxygen in the blood 
• Cantitate scăzută de oxigen în sânge
IARs are described in section 4.8. 
RAP sunt descrise la pct. 4.8.
Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age. 
Pacienții mai tineri care au fost diagnosticați și tratați precoce și au primit ITI concomitent cu inițierea ERT au prezentat o tendință către o rată de supraviețuire mai bună, comparativ cu pacienții tratați cu un regim similar la o vârstă ulterioară.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial. 
Volumul reconstituit permite extragerea exactă a 10,0 ml (echivalent cu 50 mg) din fiecare flacon.
Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3). 
Datele preclinice nu au evidenţiat reacţii adverse semnificative (vezi pct. 5.3).
• Difficulty in breathing (including shortness of breath) 
• Dificultate la respiraţie (inclusiv senzaţie de lipsă de aer)
• Pain or local reaction at the site of the drip 
• Durere sau reacţii locale la locul de administrare a perfuziei
Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study 
Tabelul 4: Modificări faţă de valorile la momentul iniţial: rezultate de eficacitate în studiul controlat cu placebo
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme. 
Astfel, se anticipează apariţia conversiei serologice la majoritatea pacienților trataţi cu Myozyme.
50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic). 
50 mg pulbere într-un flacon (sticlă de tip 1) cu un dop (butil siliconat) şi un sigiliu (aluminiu) cu un capac „flip-off” (plastic).
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later. 
Subiecţii din cohorta retrospectivă netratată s-au născut în 1993 sau ulterior.
The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support. 
Criteriul final principal de evaluare a fost proporţia pacienţilor care au supraviețuit şi au fost independenţi de suportul ventilator administrat invaziv.
This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate). 
Această enzimă ajută organismul să ţină sub control cantitatea de glicogen (un tip de carbohidrat).
Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'. 
Nu utilizaţi acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă după „EXP”.
However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients. 
Totuşi, titrurile mari şi constante de anticorpi de tip IgG apar, de asemenea, la unii pacienţi cu CRIM pozitiv.
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years). 
În cohorta retrospectivă netratată, 5 din 47 de pacienţi (10,6%) pentru care datele au fost disponibile, au fost în viaţă la vârsta de 30 de luni (2,5 ani).
Use aseptic technique 
Utilizarea tehnicii aseptice
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible. 
Totuşi, perioada de supravieţuire fără ventilaţie administrată invaziv nu a fost înregistrată la cohorta retrospectivă netratată şi o comparaţie a acestui criteriu final de evaluare nu este posibilă.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients. 
Datele, în ansamblul lor, sugerează faptul că diagnosticarea şi tratamentul precoce, în stadiul iniţial al bolii, pot fi decisive pentru obţinerea celor mai bune rezultate la aceşti pacienţi cu debut precoce al bolii.
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased 
• Îngustare a vaselor de sânge, care determină diminuarea fluxului sanguin
You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics). 
Este posibil să vi se administreze tratament prealabil cu medicamente pentru prevenirea unei reacţii alergice (de exemplu antihistaminice şi/sau corticosteroizi) sau pentru a reduce febra (antipiretice).
Intravenous use after reconstitution and dilution 
Administrare intravenoasă după reconstituire şi diluare
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion. 
Este posibil ca reacţiile uşoare şi tranzitorii să nu necesite tratament medical sau întreruperea perfuziei.
In these patients renal biopsy showed immune complex deposition. 
La aceşti pacienţi s-a depistat prin biopsie renală depunerea complexelor imune.
Additional adverse reactions4 
Reacţii adverse suplimentare4
The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients. 
Obiectivele „Registrului Pompe” sunt o mai bună înţelegere a bolii Pompe şi monitorizarea pacienţilor şi a răspunsului lor la terapia de substituţie enzimatică pe parcursul evoluției bolii, cu scopul final de a ameliora rezultatele clinice ale acestor pacienţi.
Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme. 
Medicul dumneavoastră trebuie să evalueze riscurile şi beneficiile reluării administrării de Myozyme.
Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme. 
O atenţie specială trebuie acordată stării clinice a pacientului înainte de administrarea Myozyme.
Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births. 
Boala Pompe este o miopatie metabolică rară, progresivă şi letală, cu o incidenţă totală estimată de 1 la 40000 naşteri.
*Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology. 
*α-glucozidaza acidă umană este produsă prin tehnologia ADN-ului recombinant în celulele ovariene de hamster chinezesc (OHC).
3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients. 
Reacţii raportate mai frecvent în grupul placebo decât în grupul Myozyme la pacienţi cu debut tardiv.
Nephrotic syndrome Proteinuria 
Sindrom nefrotic Proteinurie
Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease. 
Myozyme conţine o enzimă artificială, numită alfa alglucozidază - aceasta poate înlocui enzima naturală, care lipseşte în cazul bolii Pompe.
• Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm) 
• Constricţie bruscă a bronhiilor, care limitează intrarea şi ieşirea aerului din plămâni (bronhospasm)
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease. 
De obicei, este caracterizată prin prezenţa unei activităţi AGA reziduale suficiente pentru a preveni apariţia cardiomiopatiei; totuşi, o afectare cardiacă a fost raportată la aproximativ 4% din pacienţii cu boală Pompe cu debut tardiv.
No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study. 
Nu au fost observate rezultate adverse semnificative privind dezvoltarea embriofetală în cadrul unui studiu embriofetal efectuat la şoarece şi iepure şi, de asemenea, nu s-au observat reacţii adverse semnificative asupra fertilităţii şi asupra dezvoltării embrionare precoce într-un studiu efectuat la şoarece.
• Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine 
• Sindrom nefrotic: edeme la nivelul membrelor inferioare, edem generalizat şi pierdere de proteine prin urină
However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4). 
Cu toate acestea, nu a existat o legătură aparentă între inhibiția absorbţiei şi criteriile finale principale coroborate de evaluare a eficacității(vezi pct. 4.4).
What Myozyme looks like and contents of the pack 
Cum arată Myozyme şi conţinutul ambalajului
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high. 
Glicogenul furnizează energie corpului, însă, în cazul bolii Pompe, cantitatea de glicogen poate creşte prea mult.
The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive. 
Criteriul final principal de evaluare urmărit în studiul pilot a fost proporţia pacienţilor care au supravieţuit.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients. 
Beneficiile pulmonare observate la pacienţi au inclus o ameliorare semnificativă clinic a CVF de 35% la un pacient şi reduceri semnificative ale necesarului de suport ventilator exprimat în număr de ore, în cazul a 2 pacienţi.
If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor. 
Dacă vă apar leziuni ulceroase severe pe piele, informaţi medicul dumneavoastră.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1. 
Reacţiile adverse raportate la cel puţin 2 pacienţi sunt enumerate în tabelul 1.
4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials. 
Reacţii adverse suplimentare raportate după punerea pe piaţă, în programe cu acces extins şi în studii clinice necontrolate.
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive. 
După 52 de săptămâni de tratament, 16 din cei 21 de pacienţi (76,2%) care au fost trataţi cu Myozyme au supravieţuit.
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks). 
După o perioadă minimă de 52 de săptămâni, 16 din aceşti 18 pacienţi au fost înrolaţi într-o extensie a studiului, pentru continuarea tratamentului cu aceeaşi doză, pe parcursul unei perioade totale de până la trei ani (150 de săptămâni).
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died). 
Toţi cei 5 pacienţi care beneficiau de suport ventilator administrat invaziv la momentul intrării în studiu au continuat să necesite ventilaţie pe toată durata studiului (4 pacienţi au supravieţuit până după săptămâna 104, iar unul a decedat).
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later. 
Subiecţii din cohorta retrospectivă netratată s-au născut în 1995 sau mai târziu.
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases. 
Tratamentul cu Myozyme trebuie monitorizat de către un medic cu experienţă în tratamentul pacienţilor cu boala Pompe sau alte boli metabolice sau neuromusculare ereditare.
Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely. 
Datorită efectului de barieră hemato-encefalică şi dimensiunii enzimei, este puţin probabilă absorbția alfa alglucozidazei la nivelul sistemului nervos central.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months. 
Într-un studiu retrospectiv privind istoria naturală a bolii Pompe la pacienţi cu debut precoce (n=168), vârsta mediană la apariţia simptomelor a fost de 2,0 luni, iar vârsta mediană la deces a fost de 9,0 luni.
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients. 
La unii pacienți au fost observate beneficii ale tratamentului privind funcţia motorie, inclusiv redobândirea abilităţilor motorii pierdute.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles. 
După reconstituire, este o soluţie limpede, incoloră până la galben pal, care poate conţine particule.
Cmax (µg/ml) AUC∞ (µg•h/ml) CL (ml/h/kg) Vss (ml/kg) Effective half-life (h) 
ASC∞ (µg•oră/ml) CL (ml/kg şi oră) Vss (ml/kg)
• Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels 
• Umflarea și îngroșarea pielii la locul de administrare a perfuziei, în caz de scurgere a medicamentului înafara vaselor de sânge
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial. 
Cauza unui rezultat clinic nesatisfăcător şi a dezvoltării de titruri de anticorpi de tip IgG mari şi constante este considerată multifactorială.
• Swelling around the eyes 
• Umflare a zonei din jurul ochilor
Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening. 
Unele dintre aceste reacţii adverse asociate perfuziei au fost grave sau au pus viața în pericol.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilised cake. 
Adăugaţi apa pentru preparate injectabile prin picurare lentă pe peretele flaconului şi nu direct pe medicamentul liofilizat.
Manufacturer Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland 
IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanda
Pack sizes of 1, 10 or 25 vials. 
Mărimi de ambalaj de 1, 10 şi 25 flacoane.
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution. 
Răsturnaţi sau masaţi uşor punga de perfuzie pentru a amesteca soluţia diluată.
Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles. 
Pacienţii cu boală Pompe prezintă riscul de apariţie a infecţiilor respiratorii, din cauza efectelor progresive ale bolii asupra muşchilor respiratori.
Because you have Pompe disease, there is a risk that you get a severe infection of your airways or lungs. 
Deoarece aveţi boala Pompe, prezentaţi un risc de a face o infecţie severă a căilor respiratorii sau a plămânilor.
Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis 
Stop cardiac Bradicardie Tahicardie Cianoză
Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value Forced Vital Capacity (Percent of predicted normal) Pre-treatment Baseline 
Medie ± AS Mediană Testul Wilcoxon-Mann-Whitney Valoare p Capacitatea vitală forţată (exprimată procentual din valoarea prezisă) Valori iniţiale înainte de tratament
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score. 
Este de remarcat faptul că o proporție mai mare de pacienţi cu rezultate motorii mai bune prezintă stabilitate sau ameliorare a parametrilor de dezvoltare staturoponderală (greutate), în timp ce marea majoritate a pacienţilor, indiferent de rezultatele lor motorii sau de caracteristicile de la momentul intrării în studiu, prezintă o regresie a cardiomiopatiei, măsurată cu ajutorul modificărilor scorului Z corespunzător MVS.
Any unused product should be discarded. 
Orice cantitate de medicament neutilizat trebuie aruncată.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to alglucosidase alfa typically within 3 months of treatment. 
În studiile clinice, majoritatea pacienţilor au dezvoltat anticorpi anti-alfa alglucozidază de tip IgG, de regulă în decurs de 3 luni după tratament.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 
CONŢINUTUL PE MASĂ, PE VOLUM SAU PE UNITATEA DE DOZAJ
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below). 
După reconstituire, este recomandat să diluaţi imediat soluţia din flacoane (vezi mai jos).
In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used. 
În studiile clinice au fost administrate doze de până la 40 mg/kg.
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II. 
Alte denumiri pentru boala Pompe includ boală de stocare a glicogenului de tip II (BSG-II), deficienţă de maltază acidă (DMA) şi glicogenoză de tip II.
Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion. 
Deoarece s-a raportat că ameţelile pot apărea ca reacţie asociată perfuziei, acestea ar putea influența capacitatea de a conduce vehicule şi de a folosi utilaje în ziua administrării perfuziei.
If you have missed an infusion, please contact your doctor. 
Dacă aţi omis o perfuzie, vă rugăm să îl contactaţi pe medicul dumneavoastră.
If you have experienced life-threatening allergic (hypersensitive) reactions to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and re-administration of the medicine was not successful. 
Dacă aţi manifestat reacţii alergice (de hipersensibilitate) la alfa alglucozidază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6), care v-au pus viaţa în pericol şi dacă reluarea administrării medicamentului nu a reuşit.
If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion. 
Dacă sunteţi tratat cu Myozyme, puteţi prezenta o reacţie asociată perfuziei în timp ce vi se administrează medicamentul sau în următoarele ore după perfuzie.
Oxygen saturation decreased 
Scăderea saturaţiei de oxigen
Confidence Interval p-value 
Interval de încredere 95% Valoarea p
Hypersensitivity/Anaphylactic reactions 
Hipersensibilitate/Reacţii anafilactice
Respiratory arrest Apnea 
Stop respirator Apnee
• Heart stopping 
• Stop cardiac
Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion. 
Anumiţi pacienţi au prezentat reacţii adverse asociate perfuziei sub formă de simptome asemănătoare gripei, care au durat câteva zile după terminarea perfuziei.