natgillin/translations-raw huggingface dataset:
No clinically significant differences were observed during the initial 6-month placebo-controlled period. 
Nu au fost observate diferențe semnificative din punct de vedere clinic în cursul perioadei inițiale de 6 luni controlate cu placebo.
(95% CI: -1.89, 0.40; n=41). 
(IÎ 95%: - 1,89, 0,40; n=41).
It is advised to periodically monitor renal function, echocardiographic parameters and biochemical markers (every 6 months) in patients initiated on or switched to Galafold. 
Se recomandă monitorizarea periodică a funcției renale, a parametrilor ecocardiografici și a markerilor biochimici (o dată la 6 luni) la pacienții care au început tratamentul cu Galafold sau care au fost trecuți la acest tratament.
Headache and dizziness were the most common adverse reactions reported at doses of Galafold of up to 1250 mg and 2000 mg, respectively. 
Cefaleele și amețelile au fost reacțiile adverse cel mai frecvent raportate la doze de Galafold de până la 1 250 mg și, respectiv, 2 000 mg.
(see section 5.2). 
(vezi pct. 5.2).
• Palpitations (the feeling of a pounding heart) 
• Palpitații (senzație de galop al inimii)
Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4. 
Pe baza datelor in vitro, migalastatul nu este un inductor al CYP1A2, 2B6 sau 3A4.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Galafold in one or more subsets of the paediatric population in the treatment of Fabry disease (see section 4.2 for information on paediatric use). 
Agenția Europeană pentru Medicamente a suspendat temporar obligația de a depune rezultatele studiilor efectuate cu Galafold la una sau mai multe subgrupe de copii și adolescenți tratați pentru boala Fabry (vezi pct. 4.2 pentru informații privind utilizarea la copii și adolescenți).
However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats. 
S-a demonstrat însă că migalastatul trece în laptele femelelor de șobolan.
If you are pregnant, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, do not take this medicine until you have checked with your doctor, pharmacist, or nurse. 
Dacă sunteți gravidă, credeți că ați putea fi gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, nu luați acest medicament înainte de a discuta cu medicul dumneavoastră, cu farmacistul sau cu asistenta medicală.
UNKNOWN (delExon3_3'UTR?) 
NECUNOSCUTĂ (delExon3_3'UTR?)
In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity. 
În studiul privind toxicitatea embrio-fetală la iepuri s-au observat evenimente care au inclus decesul embrio-fetal, scăderea greutății fetale medii, osificare întârziată și o ușoară creștere a incidenței anomaliilor scheletice minore, doar la doze asociate cu toxicitatea maternă.
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres). 
La voluntarii sănătoși, volumul distribuției (Vz/F) de migalastat după administrarea dozelor unice crescătoare pe cale orală (25-675 mg clorhidrat de migalastat) s-a încadrat în intervalul 77-133 l, ceea ce indică faptul că acesta se distribuie bine în țesuturi și la un volum mai mare decât volumul total de apă din organism (42 de litri).
UNKNOWN IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T UNKNOWN 
NECUNOSCUTĂ IVS6-10G>A; IVS6-22C>T c.1000-10G>A/1000-22C>T NECUNOSCUTĂ
In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose. 
Într-un studiu de carcinogenicitate la șobolani, cu durata de 104 săptămâni, s-a constatat o creștere a incidenței adenoamelor insulare pancreatice la masculi, la o doză de 19 ori mai mare decât nivelul expunerii (ASC) la doza eficace din punct de vedere clinic.
Women of childbearing potential/Contraception in males and females Galafold is not recommended in women of childbearing potential not using contraception. 
Femei aflate la vârsta fertilă/contracepția la bărbați și femei Galafold este contraindicat la femeile aflate la vârsta fertilă care nu utilizează măsuri contraceptive.
Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5. 
În plus, migalastatul nu este inhibitor sau substrat pentru CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 sau 3A4/5.
Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components. 
Aproximativ 5% din radioactivitatea totală a probei a constat din componenți neatribuiți.
Pack size of 14 capsules. 
Mărime a ambalajului de 14 capsule.
c.369+3_639+954del3129insT UNKNOWN (del Exon3 and 4?) 
c.369+3_639+954del3129insT NECUNOSCUTĂ (del Exon3 și 4?)
Take Galafold capsule every other day and punch out the perforated circle on the blister sleeve on the days you are not taking Galafold. 
Luați capsula de Galafold o dată la două zile și înlăturați cercul perforat de pe manșonul blisterului în zilele în care nu luați Galafold.
Following a single oral dose of 150 mg migalastat hydrochloride solution, the time to peak plasma concentration was approximately 3 hours. 
După administrarea unei doze unice de 150 mg soluție clorhidrat de migalastat pe cale orală, timpul de atingere a concentrației plasmatice maxime a fost de aproximativ 3 ore.
Migalastat administered with a high-fat meal, or 1 hour before a high-fat or light meal, or 1 hour after a light meal, resulted in significant reductions of 37% to 42% in mean total migalastat exposure (AUC0-∞) and reductions of 15% to 40% in mean peak migalastat exposure (Cmax) compared with the fasting state. 
Migalastatul, administrat în timpul unei mese bogate în grăsimi sau cu 1 oră înainte de o masă bogată în grăsimi sau de o masă ușoară sau la 1 oră după o masă ușoară, a determinat reduceri semnificative, de 37% până la 42%, ale expunerii totale medii la migalastat (ASC0-∞) și scăderi de 15% până la 40% ale expunerii medii de vârf la migalastat (Cmax) comparativ cu administrarea pe nemâncate.
This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease. 
Defectul cauzat de această enzimă duce la depozite anormale ale unei substanțe grase, cunoscute sub numele de globotriaozilceramidă (GL-3), în rinichi, inimă și în alte organe, ceea ce determină simptomele bolii Fabry.
Capsule contents Pregelatinised starch (maize) Magnesium stearate 
Conținutul capsulei Amidon pregelatinizat (porumb) Stearat de magneziu
The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85). 
Măsura medie a expunerii dozei comercializate de Galafold 123 mg o dată la două zile la pacienții care au finalizat studiul AT1001-041 a fost de 3,57 (±1,23) ani (n=85).
In rabbits, developmental toxicity was observed only at maternally toxic doses (see section 5.3). 
La iepuri s-a observat toxicitate pentru dezvoltare doar la doze toxice pentru mamă (vezi pct. 5.3).
The mutations not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 3 below. 
Mutațiile non-sensibile la tratamentul cu Galafold sunt enumerate în Tabelul 3 de mai jos.
It is not yet known whether this medicine passes into breast milk. 
Nu se știe încă dacă acest medicament trece în laptele uman.
In addition, migalastat is not a substrate for MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, or OCT2, nor is it an inhibitor of OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, or MATE2-K human uptake transporters. 
În plus, migalastatul nu este substrat pentru MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 sau OCT2 și nici inhibitor al transportorilor umani de absorbție OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 sau MATE2-K.
Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A). 
Boala Fabry este cauzată de lipsa unei enzime, numită alfa-galactozidază A (α-Gal A), sau de un defect al acesteia.
PUSH card back into holder 
ÎMPINGEȚI cardul la loc în suport
Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients. 
Tratamentul cu Galafold în studiile farmacodinamice de fază 2 a dus, în general, la creșteri endogene ale activității α-Gal A în leucocite, precum și la nivel cutanat și renal la majoritatea pacienților.
C]-migalastat hydrochloride revealed that approximately 77% of the radiolabeled dose was recovered in urine of which 55% of was excreted as unchanged migalastat and 4% as combined metabolites M1, M2 and M3. 
C] administrat unor voluntari sănătoși de sex masculin a evidențiat că aproximativ 77% din doza marcată radioactiv s-a recuperat în urină, dintre care 55% s-a eliminat sub formă de migalastat nemodificat și 4% sub formă de metaboliți combinați M1, M2 și M3.
This is a common spontaneous tumour in ad libitum-fed male rats. 
Este vorba despre o tumoare spontană frecventă la masculii de șobolan hrăniți ad libitum.
c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?) 
c.207_369+651del814ins231 NECUNOSCUTĂ (del Exon2?)
Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters. 
Migalastatul nu este substrat pentru MDR1 sau BCRP și nici inhibitor al transportorilor de eflux umani BCRP, MDR1 sau BSEP.
During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain. 
În cursul fazei de extensie deschisă s-au observat ameliorări semnificative din punct de vedere statistic (p<0,05) față de momentul inițial în ceea ce privește diareea și indigestia, inclusiv o tendință de ameliorare a constipației.
The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%. 
Biodisponibilitatea absolută (ASC) pentru o doză unică de 150 mg clorhidrat de migalastat administrată pe cale orală sau pentru o perfuzie intravenoasă unică de 150 mg administrată în decurs de 2 ore a fost de aproximativ 75%.
Fabry disease-causing mutations in the GLA gene result in a deficiency of the lysosomal enzyme -galactosidase A (-Gal A) that is required for glycosphingolipid substrate (e.g., GL-3, lyso-Gb3) metabolism. 
Mutațiile genei GLA, care se află la originea bolii Fabry, determină un deficit al enzimei lizozomale -galactozidază A (-Gal A) care este necesară pentru metabolismul substraturilor glicosfingolipidice (de exemplu, GL-3, lyso-Gb3).
Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1). 
Galafold este indicat pentru tratamentul de lungă durată al adulților și adolescenților în vârstă de cel puțin 16 ani, cu diagnostic confirmat de boală Fabry (deficit de α-galactozidază A) și care prezintă o mutație sensibilă (vezi tabelele de la pct. 5.1).
It is not yet known if this medicine affects fertility in men. 
Nu se știe încă dacă acest medicament afectează fertilitatea la bărbați.
You should not take Galafold if you are also receiving enzyme replacement therapy. 
Nu trebuie să luați Galafold dacă vi se administrează și terapie de substituție enzimatică.
The effect of age was evaluated in a population pharmacokinetic analysis on plasma migalastat clearance in the ERT-naïve study population. 
Efectul vârstei a fost evaluat în cadrul unei analize farmacocinetice populaționale privind clearance-ul plasmatic al migalastatului la populația care nu a urmat tratament anterior TSE.
Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes. 
Legarea migalastatului stabilizează formele mutante ale genei -Gal A din reticulul endoplasmic și ușurează transferul normal al acestora către lizozomi.
Galafold should not be taken on 2 consecutive days. 
Galafold nu trebuie luat în 2 zile consecutive.
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4). 
Galafold nu este conceput pentru administrarea concomitentă cu terapia de substituție enzimatică (vezi pct. 4.4).
During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT. 
În prima perioadă (cu durata de 18 luni), pacienții cu tratament anterior cu TSE au fost randomizați pentru trecerea de la TSE la Galafold sau pentru continuarea TSE.
Left Ventricular Mass Index (LVMi) 
Indexul masei ventriculului stâng (IMVS)
UNKNOWN (Exon2_4dup?) 
NECUNOSCUTĂ (Exon2_4dup?)
The GLA mutations amenable and not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 2 and Table 3 respectively below. 
Mutațiile genei GLA sensibile și non-sensibile la tratamentul cu Galafold sunt enumerate în Tabelul 2 și în Tabelul 3 de mai jos.
Once in lysosomes dissociation of migalastat restores -Gal A activity, leading to the catabolism of GL-3 and related substrates. 
Odată acestea ajunse în lizozomi, descompunerea migalastatului restabilește activitatea -Gal A, ducând la catabolizarea GL-3 și a substraturilor asociate.
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy. 
Galafold nu este conceput pentru administrarea concomitentă cu terapia de substituție enzimatică.
Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2). 
Vârstnici Nu este necesară ajustarea dozei în funcție de vârstă (vezi pct. 5.2).
The second OLE trial (AT1001-042) included patients that both transferred from OLE study AT1001-041 and directly from Phase 3 study ATTRACT, and is ongoing.Renal Function 
Cel de-al doilea studiu OLE (AT1001-042) a inclus pacienți transferați din studiul OLE AT1001-041 și direct din studiul de fază 3 ATTRACT și este în curs de desfășurare.
Migalastat did not affect fertility in female rats. 
Migalastatul nu a afectat fertilitatea la femelele de șobolan.
Size 2 hard capsule (6.4x18.0 mm) with an opaque blue cap and opaque white body with “A1001” printed in black, containing white to pale brown powder. 
Capsulă tare de mărimea 2 (6,4x18,0 mm) cu capac opac de culoare albastră și corp opac de culoare albă, pe care este inscripționat „A1001” cu negru și care conține o pulbere albă spre maro deschis.
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3). 
Preclinic au fost observate rezultate similare în urma tratamentului cu alte iminozaharuri (vezi pct. 5.3).
UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2) 
NECUNOSCUTĂ (E66_Y123del; del Exon2)
c.760-762delGTT or c.761-763del c.760_762delGTT or c.761_763del p.V254del 
c.760-762delGTT sau c.761763del c.760_762delGTT sau c.761_763del p.V254del
Marketing Authorisation Holder Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road 
Deținătorul autorizației de punere pe piață Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
(95% CI: -2.272, 
(IÎ 95%: -2,653,
Patient-Reported Outcome - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In the ERT-naïve trial, analyses of the Gastrointestinal Symptoms Rating Scale demonstrated that treatment with Galafold was associated with statistically significant (p<0.05) improvements versus placebo from baseline to month 6 in the diarrhoea domain, and in the reflux domain for patients with symptoms at baseline. 
Rezultate raportate pe pacient - scala de evaluare a simptomelor gastrointestinale În studiul fără tratament anterior TSE, analizele scalei de evaluare a simptomelor gastrointestinale au demonstrat că tratamentul cu Galafold a fost asociat cu ameliorări semnificative din punct de vedere statistic (p<0,05) comparativ cu placebo, de la momentul inițial la luna 6, în ceea ce privește diareea, precum și cu ameliorări în ceea ce privește refluxul la pacienții care prezentau simptome la momentul inițial.
UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2?) 
NECUNOSCUTĂ (E66_Y123del; del Exon2?)
The second Phase 3 trial (FACETS) was a 6-month randomised double-blind placebo-controlled trial (through month 6) with an 18-month open-label period to evaluate the efficacy and safety of Galafold in 50 male and female patients with Fabry disease who were naïve to ERT, or had previously been on ERT and had stopped for at least 6 months and who have amenable mutations (ERT-naïve trial). 
Al doilea studiu de fază 3 (FACETS) a fost un studiu randomizat, dublu orb, cu durata de 6 luni, controlat cu placebo (până în luna a șasea), cu o perioadă deschisă cu durata de 18 luni pentru evaluarea eficacității și a siguranței Galafold la 50 de pacienți cu boala Fabry, bărbați și femei, netratați anterior cu TSE, sau care urmaseră anterior TSE și o întrerupseseră de cel puțin 6 luni și care aveau mutații sensibile (studiu fără tratament anterior cu TSE).
In the ERT-experienced trial, following 18 months of treatment with Galafold there was a statistically significant decrease in LVMi (p< 0.05). 
După 18 luni de tratament cu Galafold, în studiul cu tratament anterior cu TSE s-a observat o scădere semnificativă din punct de vedere statistic a IMVS (p< 0,05).
Keep out of the sight and reach of children. 
A nu se lăsa la vederea și la îndemâna copiilor.
Hepatic impairment No dosage adjustment of Galafold is required in patients with hepatic impairment (see section 5.2). 
Insuficiență hepatică Nu este necesară ajustarea dozei de Galafold la pacienții cu insuficiență hepatică (vezi pct. 5.2).
Plasma lyso- Gb3 levels also remained low in patients on ERT for up to 18 months. 
Concentrațiile plasmatice de lyso-Gb3 au rămas, de asemenea, scăzute la pacienții care au urmat tratamentul cu TSE timp de până la 18 luni.
How to take Galafold 
Cum să luați Galafold
The first Phase 3 trial (ATTRACT) was a randomised open-label active comparator trial that evaluated the efficacy and safety of Galafold compared to enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) in 52 male and female patients with Fabry disease who were receiving ERT prior to trial entry and who have amenable mutations (ERT-experienced trial). 
Primul studiu de fază 3 (ATTRACT) a fost un studiu randomizat, deschis, controlat cu un comparator activ, care a evaluat eficacitatea și siguranța Galafold în comparație cu terapia de substituție enzimatică (TSE) (agalzidază beta, agalzidază alfa) la 52 de pacienți cu boala Fabry, bărbați și femei, cărora li se administrase TSE anterior admiterii în studiu și care aveau mutații sensibile (studiu cu tratament anterior cu TSE).
• Weight gain 
• Creștere în greutate
If more than 12 hours has passed the patient should resume taking Galafold at the next planned dosing day and time according to the every other day dosing schedule. 
Dacă au trecut mai mult de 12 ore, pacientul trebuie să reia administrarea Galafold în următoarea zi și la următoarea oră de administrare programată, conform schemei de administrare o dată la două zile.
Table 1: Adverse reactions with Galafold in clinical trials System Organ Class 
Tabelul 1: Reacții adverse asociate cu Galafold în cadrul studiilor clinice Aparate, sisteme și organe Foarte frecvente
In a single dose study with Galafold in non-Fabry subjects with varying degrees of renal insufficiency, exposures were increased by 4.3-fold in subjects with severe renal impairment (GFR < 30 mL/min/1.73 m 
Într-un studiu cu Galafold administrat în doză unică la subiecți care nu aveau boala Fabry, dar care prezentau diferite grade de insuficiență renală, expunerile au fost de 4,3 ori mai mari la subiecții cu insuficiență renală severă (RFG < 30 ml/min/1,73 m
Muscle spasms Myalgia 
Spasme musculare Mialgie
p.D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del c.946delG 
p.D315_Q321del c.946_954dup c.946_954dup p.V316_A318dup p.V316_D322del
After an average of 3.4 years of treatment, the mean annualised rate of change in eGFRCKD-EPI was -0.74 mL/min/1.73 m 
După o perioadă medie de 3,4 ani de tratament, modificarea anuală medie a RFGeCKD-EPI a fost de -0,74 ml/min/1,73 m
In the ERT- naïve trial and open-label extension, renal function remained stable for up to 5 years of treatment with Galafold. 
În studiul fără tratament anterior cu TSE și în faza de extensie deschisă, funcția renală a rămas stabilă pe parcursul a până la 5 ani de tratament cu Galafold.
• Sensation of spinning 
• Senzație de rotire
(proteinuria) 
(proteinurie)
Dyspnoea Epistaxis 
Dispnee Epistaxis
You should only take Galafold once every other day. 
Trebuie să luați Galafold doar o dată la două zile.
• Muscle pain (myalgia) 
• Dureri musculare (mialgie)
What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder. 
Capsule opace, de culoare albastră și albă, marcate cu „A1001” cu cerneală de culoare neagră, care conțin o pulbere albă spre maro deschis.
Fabry disease is a progressive X-linked lysosomal storage disorder which affects males and females. 
Boala Fabry este o afecțiune X-linkată, caracterizată prin acumularea lizozomală progresivă, care afectează bărbații și femeile.
In the ERT-experienced trial, plasma lyso-Gb3 levels slightly increased but remained low in patients with amenable mutations treated with Galafold for the 30 month duration of the study. 
În studiul cu tratament anterior TSE, nivelurile plasmatice ale lyso-Gb3 au crescut ușor, dau au rămas scăzute la pacienții cu mutații sensibile tratați cu Galafold pe durata de 30 de luni a studiului.
Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine to give a minimum 4 hours fast. 
A nu se consuma alimente cu cel puțin 2 ore înainte și 2 ore după ce luați medicamentul, pentru a exista o perioadă minimă de 4 ore de repaus alimentar.
Talk to your doctor before taking Galafold if you are currently taking enzyme replacement therapy. 
Înainte să luați Galafold adresați-vă medicului dumneavoastră dacă vă aflați sub terapie de substituție enzimatică.
Your doctor will monitor your condition and whether your medicine is working every 6 months while you are taking Galafold. 
Pe perioada în care luați Galafold, medicul dumneavoastră va monitoriza o dată la 6 luni afecțiunea pe care o aveți, precum și dacă medicamentul are efect.
Galafold should be taken every other day at the same time of day to ensure optimal benefits to the patient. 
Pentru asigurarea unor beneficii optime pentru pacient, Galafold trebuie luat o dată la două zile, la aceeași oră.
Patients randomised to placebo in Stage 1 and switched to Galafold at month 6 (Stage 2) also demonstrated statistically significant decreases in interstitial capillary GL-3 inclusions at month 12 (-0.33±0.15; -58%) (p=0.014). 
În luna 12, pacienții randomizați pentru tratamentul cu placebo în faza 1 și trecuți la tratamentul cu Galafold în luna 6 (faza 2) au demonstrat de asemenea scăderi semnificative din punct de vedere statistic ale incluziunilor GL-3 în capilarele interstițiale (-0,33±0,15; -58%) (p=0,014).
In the ERT- naïve trial, Galafold showed statistically significant reductions in plasma lyso-Gb3 concentrations and kidney interstitial capillary GL-3 inclusions in patients with amenable mutations. 
În studiul fără tratament anterior cu TSE, tratamentul cu Galafold a dus la scăderi semnificative din punct de vedere statistic ale concentrațiilor plasmatice de lyso-Gb3 și ale incluziunilor GL-3 în capilarele interstițiale renale la pacienții cu mutații sensibile.