natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis. 
Pacienţii care prezintă reacţii de hipersensibilitate pot fi testaţi şi pentru anticorpi anti-alfa alglucozidază de tip IgE, şi pentru alţi mediatori ai anafilaxiei.
If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated. 
Dacă apar reacţii mediate imun, trebuie luată în considerare întreruperea administrării de alfa alglucozidază şi instituirea tratamentului medical adecvat.
A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation. 
O analiză retrospectivă a foilor de observație efectuată la Duke Center a identificat 21 de pacienți cu debut infantil și CRIM negativ (IOPD), dintre care 19 pacienți fără tratament anterior de substituție enzimatică (ERT) la momentul inițierii ITI.
Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months). 
Pacienţii au fost randomizaţi în raport de 2:1 şi li s-a administrat Myozyme 20 mg/kg (n=60) sau placebo (n=30) o dată la interval de două săptămâni, timp de 78 de săptămâni (18 luni).
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections. 
Reconstituiţi fiecare flacon cu 50 mg Myozyme cu 10,3 ml apă pentru preparate injectabile.
• Abdominal pain 
• Dureri abdominale
Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment. 
Dintre cei 21 de pacienți, 16 au supraviețuit până la încheierea acestui studiu, având un interval median de timp cu durata de 44,6 luni de la inițierea ERT până la ultima evaluare (interval: de la 5,7 la 105,47); 5 pacienți au decedat din cauza insuficienței respiratorii și a progresiei bolii, toți fiind pacienți fără tratament anterior de substituție enzimatică la momentul inițierii tratamentului ERT + ITI.
• Abnormal breathing sounds, including a whistling sound 
• Sunete respiratorii anormale, inclusiv şuierături
An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804). 
Un studiu clinic deschis a evaluat siguranţa şi eficacitatea Myozyme la 5 pacienţi cu boală Pompe cu debut tardiv, cu vârste cuprinse între 5 şi 15 ani în momentul inițierii tratamentului (AGLU02804).
Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs. 
Aparent, pacienţii cu debut precoce care dezvoltă titruri mari de anticorpi de tip IgG prezintă un risc mai mare de a manifesta RAP mai frecvente.
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support. 
După 104 săptămâni de tratament, toţi cei 16 pacienţi înrolaţi în extensia studiului supraviețuiseră şi 10 dintre aceşti 16 pacienţi nu necesitau suport ventilator administrat invaziv.
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained. 
Se extrage lent soluţia reconstituită din fiecare flacon, până la obţinerea volumului corespunzător dozei pacientului.
Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa. 
Datele de imunogenitate din studiile clinice și literatura publicată referitoare la pacienți cu debut infantil și CRIM negativ (IOPD) sugerează că utilizarea regimului de inducție a toleranței imunologice (ITI) administrat pacienților fără tratament anterior cu alfa-alglucozidază (ITI profilactic) poate fi eficace din perspectiva prevenirii sau reducerii apariției unui titru de anticorpi cu valori crescute și constante (High Sustained Antibody Titer, HSAT) împotriva alfa alglucosidazei.
Infusion Associated Reactions 
Reacţii asociate perfuziei
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3). 
Perioada de supravieţuire la pacienţii trataţi a fost comparată cu perioada de supravieţuire la o cohortă retrospectivă similară de subiecți netratați, utilizând o analiză Cox de regresie proporţională a riscurilor (vezi tabelul 3).
Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d. 
Săptămâna 78/Ultima observaţie
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags. 
Din cauza naturii proteice a medicamentului, în soluţia reconstituită şi în pungile de perfuzie finale se pot forma particule.
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference. 
La 104 săptămâni de tratament, toţi cei 13 pacienţi cu date disponibile au prezentat valori pentru greutatea în funcție de vârstă situate pe aceeași percentilă sau pe o percentilă superioară (peste percentila 3), toţi cei 12 pacienţi cu date disponibile au depășit percentila 3 pentru lungime şi toți cei 12 pacienţi cu date disponibile au depășit percentila 3 pentru circumferinţa capului.
Hypertension Hypotension Vasoconstriction Pallor 
Hipertensiune arterială Hipotensiune arterială Vasoconstricţie
1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials. 
1 Reacţii raportate în două studii clinice, la 39 de pacienţi cu debut precoce.
The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283). 
Distanţa parcursă pe jos în 6 minute a crescut cu o valoare mediană de 15,0 metri în cazul pacienţilor cărora li s-a administrat Myozyme şi a scăzut cu o valoare mediană de 7,5 metri la pacienţii cărora li s-a administrat placebo, indicând un efect terapeutic semnificativ statistic al Myozyme comparativ cu placebo (p=0,0283).
You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary. 
Nu trebuie să vi se administreze Myozyme în timpul sarcinii, cu excepţia cazului în care este absolut necesar.
Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions). 
O astfel de reacţie implică diferite simptome, cum sunt tensiunea arterială scăzută, disconfort toracic, senzaţie de constricţie la nivelul gâtului, umflare a feţei, buzelor sau limbii (angioedem), blânde (urticarie), ameţeli, erupţii trecătoare pe piele, mâncărimi, greaţă, vărsături, tuse şi bronhospasm (vezi pct. 4 pentru o prezentare generală a tuturor reacţiilor asociate perfuziei).
Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision. 
Unii pacienţi IgE pozitivi au fost retrataţi cu succes, cu doze iniţiale mai mici de Myozyme, administrate cu o viteză mai mică de perfuzare şi au continuat tratamentul cu Myozyme sub strictă supraveghere medicală.
Week 12 
Săptămâna 0 Săptămâna 12 Săptămâna 52
Tremor Headache 
Tremor Dureri de cap
The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement. 
Durata progresiei bolii este extrem de variabilă şi imprevizibilă, unii pacienţi suferind o deteriorare rapidă a funcţiei musculaturii scheletice şi respiratorii, care duce la pierderea capacităţii de deplasare şi la insuficienţă respiratorie, alţii progresând mai lent şi alţii prezentând totuși o disociere între progresia afectării musculaturii scheletice şi a celei respiratorii.
• Agitation 
• Agitaţie
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported. 
S-au raportat reacţii grave asociate perfuziei, inclusiv urticarie, raluri, tahicardie, saturaţie scăzută de oxigen, bronhospasm, tahipnee, edem periorbital şi hipertensiune arterială.
The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision. 
La majoritatea pacienţilor s-a reuşit reluarea tratamentului cu alfa alglucozidază, administrată în doze mai mici şi/sau utilizând tratament prealabil cu medicamente antiinflamatoare şi/sau corticosteroizi şi s-a continuat tratamentul sub supraveghere medicală strictă.
There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility. 
Nu există date clinice privind efectele alfa alglucozidazei asupra fertilităţii.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion. 
Myozyme trebuie reconstituit cu apă pentru preparate injectabile, apoi diluat cu soluţie injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) şi apoi administrat prin perfuzie intravenoasă.
A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival. 
A fost descrisă o formă atipică a bolii Pompe cu debut precoce și anume forma cu progresie mai lentă, care este caracterizată printr-o cardiomiopatie mai puţin severă şi, în consecinţă, o perioadă de supravieţuire mai lungă.
Store in a refrigerator (at 2°C-8°C). 
ALTE INFORMAŢII A se păstra la frigider (la 2°C-8°C).
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients. 
Nu s-a constatat nicio diferenţă între profilul farmacocinetic al alfa alglucozidazei la pacienţii cu debut juvenil tardiv al bolii, comparativ cu pacienţii cu debut precoce al bolii.
Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion). 
Myozyme este administrat prin perfuzie într-o venă (perfuzie intravenoasă).
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively. 
După prima şi a şasea perfuzie cu Myozyme, valoarea medie a concentraţiei plasmatice maxime (Cmax) s-a încadrat între 178,2 şi 263,7 µg/ml pentru grupurile la care s-a administrat doza de 20 mg/kg şi respectiv 40 mg/kg.
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks). 
Ceilalţi 7 pacienţi nu au dobândit achiziții motorii semnificative sau nu au fost capabili să le mențină şi au prezentat o mişcare motorie foarte limitată până la efectuarea ultimei evaluări în cadrul studiului (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 52 şi 142 de săptămâni; perioada medie de urmărire 103 săptămâni).
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form. 
Forma cu debut tardiv al bolii Pompe se manifestă în timpul perioadei antepreșcolare, în copilărie, adolescenţă şi chiar la vârsta adultă, progresia sa fiind mult mai lentă comparativ cu progresia formei cu debut precoce (în perioada de sugar).
4.4 Special warnings and precautions for use 
4.4 Atenţionări speciale şi precauţii pentru administrare
• One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up. 
• Un studiu efectuat în Germania, care a înrolat 38 de pacienţi cu debut tardiv al bolii, cu o perioadă de urmărire de 36 de luni.
Patients with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for alglucosidase alfa specific IgE antibodies; some patients tested positive including some who experienced an anaphylactic reaction. 
Pacienţi cu RAP moderate până la severe sau recurente au fost testaţi pentru prezenţa anticorpilor de tip IgE specifici pentru alfa alglucozidază; unii pacienţi au avut rezultate pozitive, iar dintre aceştia câţiva pacienţi au prezentat o reacţie anafilactică.
In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1). 
Într-un studiu controlat cu placebo, care s-a desfășurat timp de 78 de săptămâni la 90 de pacienţi cu boala Pompe cu debut tardiv și vârsta cuprinsă între 10 şi 70 de ani, s-a administrat Myozyme sau placebo prin randomizare într-un raport 2:1 (vezi pct. 5.1).
• One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up. 
• Un studiu efectuat în Italia, care a înrolat 74 de pacienţi cu debut tardiv al bolii, cu o perioadă de urmărire de până la 48 de luni.
Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision. 
La unii pacienţi tratamentul s-a reluat cu succes şi s-a continuat administrarea de alfa alglucozidază sub supraveghere clinică strictă.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support. 
La încheierea studiului (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 60 şi 150 de săptămâni; perioada medie de urmărire 119 săptămâni), 14 din 16 pacienţi supraviețuiseră şi 9 din 16 pacienţi supraviețuiseră fără a necesita suport ventilator administrat invaziv.
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline. 
Pacienţii cu boală Pompe cu debut precoce care au dobândit achiziții motorii au prezentat o menţinere mai bună a funcţiei motorii şi un conţinut mai scăzut de glicogen în muşchiul cvadriceps la momentul intrării în studiu.
The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026). 
CVF exprimată procentual din valoarea prezisă s-a modificat cu o valoare mediană de 0,0 pentru pacienţii cărora li s-a administrat Myozyme şi a scăzut cu o valoare mediană de 3% pentru pacienţii cărora li s-a administrat placebo, indicând un efect terapeutic statistic semnificativ (p=0,0026).
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function. 
Deficienţa acestei enzime duce la acumulare de glicogen în diverse ţesuturi, în special cardiac, respirator şi muşchii scheletici, determinând apariţia cardiomiopatiei hipertrofice şi a scăderii progresive a forței musculare, inclusiv a insuficienţei respiratorii.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge. 
Reconstituiţi fiecare flacon cu 50 mg Myozyme cu 10,3 ml de apă pentru preparate injectabile, utilizând o seringă prevăzută cu un ac al cărui diametru nu trebuie să depășească mărimea 20G.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment. 
Pacienţilor li s-a administrat Myozyme 20 mg/kg o dată la interval de 2 săptămâni timp de 52 de săptămâni, cu excepţia a 8 pacienţi care au primit 40 mg/kg după minim 26 de săptămâni de tratament.
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately. 
Dacă manifestaţi o astfel de reacţie, vă rugăm să vă adresaţi imediat medicului dumneavoastră.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups. 
Valoarea medie a ariei de sub curba variației în timp a concentrației plasmatice (ASC∞) s-a încadrat între 977,5 şi 1.872,5 µg•oră/ml pentru grupurile care au primit doza de 20 mg/kg şi respectiv 40 mg/kg.
Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model 
Tabelul 2: Rezultate privind criteriul final de supravieţuire obținute cu ajutorul modelului de regresie al lui Cox
There is no experience with overdose of alglucosidase alfa. 
Nu există experienţă cu privire la supradozajul de alfa alglucozidază.
Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI. 
Utilizarea ITI și a alfa alglucozidazei a fost evaluată în cadrul unui studiu clinic și al unei analize retrospective a foilor de observație în cazul pacienților fără tratament anterior de substituție enzimatică la momentul inițierii tratamentului, precum și în cadrul unui studiu clinic la pacienți aflați deja în tratament cu alfa alglucosidază la momentul inițierii ITI.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered. 
Din cauza posibilităţii apariţiei de reacţii severe asociate perfuziei, atunci când se administrează Myozyme trebuie să fie imediat disponibile mijloacele terapeutice adecvate, inclusiv echipament de resuscitare cardio-pulmonară.
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8). 
Aparent, pacienţii care dezvoltă anticorpi anti-alfa alglucozidază de tip IgE prezintă un risc mai mare de apariţie a RAP la readministrarea Myozyme (vezi pct. 4.8).
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS. 
După 52 de săptămâni de tratament, 3 din cei 8 pacienţi cu date disponibile au dobândit achiziții motorii faţă de momentul iniţial, potrivit măsurătorilor efectuate cu ajutorul scorurilor brute și al scorurilor de performanţă corespunzătoare vârstei de la momentul inițial, în AIMS.
Mean ± s.d Median 
Medie ± AS Mediană
• Irritability 
• Iritabilitate
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit. 
Restul de 5 pacienţi nu au prezentat nicio modificare semnificativă la nivelul dezvoltării motorii după săptămâna 52 (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 104 şi 168 de săptămâni; perioada medie de urmărire 140 săptămâni), inclusiv 4 pacienţi fără capacităţi motorii semnificative în oricare dintre poziţiile evaluate şi 1 pacient care prezintă doar capacitatea funcţională de a sta în şezut, manifestate până la ultima vizită în cadrul studiului.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment. 
La momentul inițierii tratamentului, subiecţii aveau vârsta cuprinsă între 6 luni şi 3,5 ani.
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs. 
La copiii trataţi cu o doză mai mare (40 mg/kg) s-a observat o tendinţă de a prezenta mai multe simptome în cadrul RAP.
Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known 
Tabelul 1: reacţii adverse (raportate la cel puţin 2 pacienţi) şi reacţii adverse raportate după punerea pe piaţă, în programe cu acces extins şi în studii clinice necontrolate, clasificate pe aparate, sisteme şi organe, sunt prezentate în funcţie de frecvenţă: foarte frecvente (≥1/10), frecvente (≥1/100 şi <1/10), mai puţin frecvente (≥1/1000 şi <1/100), rare (≥1/10000 şi <1/1000), foarte rare (<1/10000) şi cu frecvenţă necunoscută (care nu poate fi estimată din datele disponibile).
Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial). 
Myozyme se prezintă sub formă de pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă într-un flacon (50 mg/flacon).
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference. 
După 52 săptămâni de tratament,14 din 18 pacienţi (77,8%) au prezentat valori pentru greutatea în funcție de vârstă situate pe aceeași percentilă sau pe o percentilă superioară (peste percentila 3), 14 din 15 (93,3%) pacienţi au prezentat valori peste percentila 3 pentru lungime şi 12 din 15 pacienţi (80,0%) depăşiseră percentila 3 pentru circumferinţa capului.
Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration. 
Efectuaţi imediat după reconstituire o verificare a flacoanelor pentru a detecta particule sau modificări de culoare.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose. 
Boala Pompe face parte din tulburările de tezaurizare lizozomală, deoarece este determinată de o deficienţă a unei hidrolaze lizozomale prezente în mod fiziologic la acest nivel, α-glucozidaza acidă (AGA), care degradează glicogenul lizozomal în glucoză.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits. 
La 104 săptămâni de tratament, evaluările MVS au fost disponibile la 10 pacienţi, dintre care la 9 scăzuseră până la valori în limite normale.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use. 
Nu utilizaţi soluţia dacă în timpul verificării imediate observaţi particule străine altele decât cele descrise mai sus, sau modificarea culorii acesteia.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class. 
Reacţiile adverse raportate la cel puţin 2 pacienţi sunt enumerate în tabelul 1, clasificate pe aparate, sisteme şi organe.