natgillin/translations-raw huggingface dataset:
You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6). 
Nu trebuie să vi se administreze KANUMA: dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră aţi avut reacţii alergice care pun viaţa în pericol la sebelipase alfa, care nu pot fi tratate atunci când dumneavoastră sau copilul dumneavoastră primiţi medicamentul din nou, sau la ouă sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).
Tell your doctor if you or your child is on a controlled sodium diet. 
Spuneţi-i medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră urmaţi o dietă cu restricție de sare.
Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa. 
Pacienţii au dezvoltat anticorpi anti-medicament (AAM) la sebelipase alfa.
Very common Tachycardia b 
Foarte frecvente Tahicardie b
One infant was treated with 5 mg/kg once weekly in LAL-CL03; no new adverse reactions were reported at this dose. 
Un sugar a fost tratat cu 5 mg/kg o dată pe săptămână în studiul LAL-CL03; nu s-au raportat reacţii adverse noi la această doză.
During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa. 
Din analiza covariabilelor modelului farmacocinetic populaţional pentru sebelipase alfa, nu s-a constatat că vârsta, greutatea corporală şi sexul ar avea o influenţă semnificativă asupra CL şi Vc ale sebelipase alfa.
*Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology. 
*Sebelipase alfa este produsă în albuşul de ou de Gallus transgenic prin tehnologie ADN recombinant (ADNr).
12-17 years old N=23 
12-17 ani n=23
If severe reactions occur, the sebelipase alfa infusion should be immediately stopped and appropriate medical treatment should be initiated. 
În cazul apariţiei reacţiilor severe, perfuzia cu sebelipase alfa trebuie oprită imediat şi trebuie iniţiat tratamentul medical adecvat.
What KANUMA is and what it is used for What you need to know before you are given KANUMA How KANUMA is given 
Ce este KANUMA şi pentru ce se utilizează Ce trebuie să ştiţi înainte de a vi se administra KANUMA Cum se administrează KANUMA Reacţii adverse posibile
No dosing adjustment is recommended in patients with renal or hepatic impairment based on current knowledge of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of sebelipase alfa. 
Nu se recomandă ajustarea dozelor la pacienţii cu insuficienţă renală sau hepatică, pe baza cunoştinţelor actuale despre farmacocinetica şi farmacodinamica sebelipase alfa.
What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion. 
Cum arată KANUMA şi conţinutul ambalajului KANUMA este furnizat sub formă de concentrat pentru soluţie perfuzabilă.
There are no data from studies in breast-feeding women. 
Nu există date din studii la femeile care alăptează.
Side effects were seen while patients were being given the medicine or shortly after (infusion reactions). 
Au fost observate reacţii adverse în timpul administrării medicamentului la pacienţi sau la scurt timp după aceea (reacţii la perfuzie).
Interim reports expected yearly 
Rapoartele intermediare aşteptate anual
Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure. 
Acumularea de lipide în peretele intestinal duce la malabsorbţie şi deficit de creştere.
LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency. 
LAL-CL02 a fost un studiu multicentric, dublu-orb, controlat cu placebo, efectuat la 66 de copii şi adulţi cu deficienţă LAL.
The safety objectives should focus on hypersensitivity reactions, particularly anti-drug antibodies development impacting response to drug. 
Obiectivele de siguranţă trebuie să se concentreze pe reacţiile de hipersensibilitate, în special dezvoltarea anticorpilor antimedicament care au un efect asupra răspunsului la medicament
Very common Hypotonia 
Foarte frecvente Hipotonie
The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products. 
La majoritatea pacienţilor (58%), valorile colesterolului LDL erau > 190 mg/dl la intrarea în studiu, iar 24% dintre pacienţii cu valori ale colesterolului LDL > 190 mg/dl erau trataţi cu medicamente hipolipemiante.
4-11 years old N=24 
4-11 ani n=24
In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses. 
În studiile clinice, dozele de sebelipase alfa au fost explorate până la 5 mg/kg o dată pe săptămână, fără să fi fost identificate semne sau simptome specifice după administrarea de doze mai crescute.
• Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response. 
• Detalii cu privire la modul de monitorizare pentru potenţialul formării de AAM după iniţierea tratamentului cu Kanuma, în special la pacienţii trataţi cu Kanuma care prezintă reacţii de hipersensibilitate semnificative clinic sau pierderea potenţială a răspunsului clinic.
Patients with known egg allergies were excluded from clinical studies (see section 4.3). 
Pacienţii cu alergii cunoscute la ou au fost excluşi din studiile clinice (vezi pct. 4.3).
Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines. 
Spuneţi medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră utilizaţi, aţi utilizat recent sau s-ar putea să utilizaţi orice alte medicamente.
The most serious side effects may include an allergic reaction (seen very commonly [may affect more than 1 in 10 people] in infants younger than 6 months old, or commonly [may affect up to 1 in 10 people] in children and adults) with symptoms including difficulty breathing, swelling of the throat, rapid breathing, fast heartbeat, chest discomfort, mild swelling of eyelids, red eyes, runny nose, flushing, and hives. 
Cele mai grave reacţii adverse pot include o reacţie alergică (observată foarte frecvent [poate afecta mai mult de 1 din 10 persoane] la sugarii cu vârsta sub 6 luni, sau frecvent [poate afecta până la 1 din 10 persoane] la copii, adolescenți şi adulţi), cu simptome care includ dificultăţi de respiraţie, umflare a gâtului, respiraţie rapidă, bătăi rapide ale inimii, disconfort la nivelul pieptului, umflare uşoară a pleoapelor, înroşire a ochilor, nas care curge, înroşire a feţei şi urticarie.
Method of administration KANUMA is for intravenous use only. 
Mod de administrare KANUMA se administrează numai pe cale intravenoasă.
From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l. 
De la momentul iniţial până în săptămâna 48, percentila medie pentru greutate raportată la vârstă s-a îmbunătăţit de la 12,74% până la 29,83%, iar valorile medii ale albuminei plasmatice au crescut de la 26,7 g/l la 38,7 g/l.
Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow). 
Înainte de diluare, soluţia din flacoane trebuie inspectată vizual; soluţia trebuie să fie limpede până la uşor opalescentă, incoloră până la uşor colorată (galbenă).
There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility. 
Nu există date clinice privind efectele sebelipase alfa asupra fertilităţii.
You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion. 
Dumneavoastră sau copilul dumneavoastră puteți fi ţinut sub urmărire de către medicul dumneavoastră sau asistenta medicală timp de încă 1 oră după perfuzie.
PC: {number} SN: {number} NN: {number} 
SN: {număr}
Studies to evaluate the mutagenic and carcinogenic potential of sebelipase alfa have not been performed. 
Nu s-au efectuat studii pentru evaluarea mutagenității şi carcinogenității sebelipase alfa.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated-dose toxicity in rats and monkeys, or fertility, embryo-foetal and peri- and postnatal development in rats and rabbits. 
Datele non-clinice nu au evidenţiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenţionale farmacologice privind evaluarea siguranţei, toxicitatea după doze repetate la şobolani şi maimuţe, sau asupra fertilității, dezvoltării embriofetale şi peri- şi post-natale la şobolani şi iepuri.
It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides. 
El îmbunătăţeşte de asemenea concentraţia grăsimilor din sânge, inclusiv valoarea ridicată a LDL (colesterolul rău) şi a trigliceridelor.
From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively. 
De la momentul iniţial până în săptămâna 48, reducerile medii ale valorilor ALT şi AST au fost de -34,0 U/l şi respectiv -44,5 U/l.
Each vial of KANUMA is intended for single use only. 
Fiecare flacon de KANUMA este destinat exclusiv unei singure utilizări.
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml 
FORMA FARMACEUTICĂ ȘI CONȚINUTUL Concentrat pentru soluţie perfuzabilă 1 flacon de 10 ml
Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4). 
Hipersensibilitate care pune în pericol viaţa (reacţie anafilactică) la substanţa activă în cazul eşecului tentativelor de reluare a administrării sau la ouă sau la oricare dintre excipienţii enumeraţi la pct. 6.1 (vezi pct. 4.4).
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients. 
Titrurile AAM au scăzut până la valori nedetectabile la continuarea tratamentului la 3 dintre cei 4 pacienţi.
Anaphylaxis occurred during the infusion as late as 1 year after treatment initiation. 
Anafilaxia a apărut în timpul perfuziei, chiar şi după 1 an de la iniţierea tratamentului.
The difference in exposures to sebelipase alfa between the once weekly 0.35 mg/kg and 3 mg/kg groups was more than dose proportional, with a 8.6-fold increase in dose resulting in a 9.6-fold increase in exposure for AUC and a 10.0-fold increase for Cmax. 
Diferenţa dintre valorile de expunere la sebelipase alfa între grupurile cu doza de 0,35 mg/kg şi 3 mg/kg o dată pe săptămână a fost mai mare decât cea proporţională cu doza, o creştere de 8,6 ori a dozei determinând o creştere de 9,6 ori a expunerii pentru ASC şi o creştere de 10,0 ori pentru Cmax.
Body temperature increased b,c 
Temperatură crescută a corpuluib,c
There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women. 
Datele provenite din utilizarea sebelipase alfa la femeile gravide sunt inexistente.
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period. 
Pacienţii au fost randomizaţi pentru a primi KANUMA în doză de 1 mg/kg (n=36) sau placebo (n=30) o dată la două săptămâni timp de 20 de săptămâni în perioada dublu-orb.
Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data. 
Studiu LAL-CL08: un studiu în regim deschis, de faza 2, la sugari cu deficienţă LAL cu progresie rapidă, pentru a explora datele de siguranţă şi de eficacitate pe termen lung.
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA United Kingdom 
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Marea Britanie
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions. 
Dacă nu este utilizată imediat, durata şi condiţiile de păstrare după deschidere înaintea utilizării sunt în responsabilitatea utilizatorului şi în mod normal nu trebuie să depăşească 24 de ore la temperaturi de 2 °C până la 8 °C sau până la 12 ore la temperaturi sub 25 °C, cu excepţia cazului în care diluarea a fost efectuată în condiţii aseptice controlate şi validate.
The active substance is sebelipase alfa. 
Substanţa activă este sebelipase alfa.
Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes. 
Sebelipase alfa se leagă la receptorii celulari de suprafaţă prin glicani exprimaţi pe proteină, fiind ulterior internalizată în lizozomi.
Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years). 
Cincizeci şi şase din 84 de pacienţi (67%) care au primit sebelipase alfa în timpul studiilor clinice (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 şi LAL-CL03) aveau vârsta cuprinsă în intervalul de vârstă pentru copii şi adolescenţi (1 lună până la 18 ani).
For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly. 
Pentru pacienţii care prezintă semne si simptome de boală atunci când sunt sugari, doza iniţială recomandată este de 1 mg/kg o dată pe săptămână.
Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3). 
Studiile la animale nu au evidențiat nicio dovadă de afectare a fertilităţii (vezi pct. 5.3).
Table 4: Mean Population Pharmacokinetic Parameters 
Tabelul 4: Media parametrilor de farmacocinetică populaţională
Urinary tract infection 
Infecţii ale tractului urinar
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use). 
Agenţia Europeană pentru Medicamente a suspendat temporar obligaţia de depunere a rezultatelor studiilor efectuate cu KANUMA la una sau mai multe subgrupe de copii şi adolescenţi în deficienţa LAL (vezi pct. 4.2 pentru informaţii privind utilizarea la copii şi adolescenţi).
Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician. 
Administrarea KANUMA la sugarii cu insuficienţă multiplă de organ confirmată se va face la discreţia medicului curant.
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26). 
Biopsii hepatice pereche la momentul iniţial şi în săptămâna 20 au fost disponibile la un subgrup de pacienţi (n=26).
In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to 
În cohorta istorică de referinţă, 0 din 21 de pacienţi au supravieţuit mai mult de 8 luni de viaţă (0% supravieţuire la 12 luni, IÎ 95%: 0% până la 16%).
Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate. 
Mărimi de ambalaj: 1 flacon care conţine 10 ml de concentrat.
• Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity. 
• Avertisment şi precauţii cu privire la riscul de hipersensibilitate, inclusiv anafilaxie, sau de dezvoltare a AAM, cu referire în special la simptome, intervalul până la debut şi severitate.
Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate 
Citrat trisodic dihidrat (vezi prospectul pentru informaţii suplimentare) Acid citric monohidrat
If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C. 
Dacă nu este utilizată imediat, soluţia diluată poate fi păstrată până la 24 ore la temperaturi de 2 °C până la 8 °C sau până la 12 ore la temperaturi sub 25 °C.
Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines. 
Conducerea vehiculelor şi folosirea utilajelor KANUMA nu are nicio influenţă sau are o influenţă neglijabilă asupra capacităţii de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients. 
Titrurile AAM au scăzut până la valori nedetectabile la continuarea tratamentului la toţi pacienţii.
In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%). 
În studiul LAL-CL03, 6 din 9 sugari trataţi cu KANUMA au supravieţuit peste vârsta de 12 luni (67% supravieţuire 12 luni, IÎ 95%: 30% până la 93%).
Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics. 
Eficacitatea a fost evaluată prin compararea experienţei de supravieţuire a pacienţilor trataţi cu KANUMA care au supravieţuit peste vârsta de 12 luni în studiul LAL-CL03, cu o cohortă istorică de referinţă de sugari netrataţi, cu deficienţă LAL cu caracteristici clinice similare.
KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases. 
Tratamentul cu KANUMA trebuie supravegheat de un profesionist cu din domeniul sănătății, cu experienţă în îngrijirea pacienţilor cu deficienţă LAL, alte tulburări metabolice sau boli hepatice cronice.
KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment. 
Administrat în doze de până la 1 mg/kg o dată pe săptămână, KANUMA a determinat ameliorarea valorilor alanin-aminotransferazei (ALT) şi aspartat-aminotransferazei (AST) şi creşterea în greutate în primele săptămâni de tratament.
LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood. 
Deficienţa LAL este o boală rară asociată cu morbiditate şi mortalitate semnificative, care afectează persoanele de la naştere şi până la maturitate.
In addition to liver disease, patients with LAL deficiency experience increased risk for cardiovascular disease and accelerated atherosclerosis. 
În plus față de boala hepatică, pacienţii cu deficienţă LAL sunt expuşi unui risc crescut de boli cardiovasculare şi ateroscleroză accelerată.
This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications. 
Acest medicament acţionează prin reducerea acumulării de grăsime care cauzează complicaţii medicale, inclusiv deficienţă de creştere, leziuni ale ficatului şi complicaţii la nivelul inimii.
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4). 
În studiul LAL-CL03, sebelipase alfa a fost eliminat din circulaţia sistemică cu un T1/2 mediu de 0,1 ore (interval: 0,1-0,2) la doza de 3 mg/kg o dată pe săptămână (n=4).
There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups. 
Informaţiile despre farmacocinetica sebelipase alfa la grupuri etnice non-caucaziene sunt limitate.
Adverse reactions are listed by System Organ Class and frequency. 
Reacţiile adverse sunt clasificate pe aparate, sisteme şi organe şi în funcție de frecvenţă.
Table 3: Primary and secondary efficacy endpoints in LAL-CL02 Endpoint 
Tabelul 3: Criteriul final principal şi criteriile finale secundare de eficacitate în studiul LALCL02
No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly. 
Nu a fost observată nicio acumulare la dozele de 1 mg/kg (o dată pe săptămână sau o dată la două săptămâni) sau 3 mg/kg o dată pe săptămână.
KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines. 
KANUMA nu are nicio influenţă sau are o influenţă neglijabilă asupra capacităţii de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period. 
Într-un studiu în regim deschis, separat (LAL-CL01/LAL-CL04) efectuat la pacienţi adulţi cu deficienţă LAL, îmbunătăţirile valorilor serice ale transaminazelor şi lipidelor au fost susţinute de-a lungul întregii perioade de tratament de 104 săptămâni.
The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry. 
Au fost evaluate următoarele criterii finale: normalizarea ALT, scăderea colesterolului LDL, scăderea colesterolului non-HDL, normalizarea AST, scăderea trigliceridelor, creşterea colesterolului HDL, scăderea conţinutului hepatic de grăsimi, evaluat prin imagistică prin rezonanţă magnetică multi-ecou de tip ecou de gradient (IRM MEGE) şi ameliorarea steatozei hepatice măsurată prin morfometrie.
Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children. 
Studiile de toxicitate cronică la pui de maimuţe cynomolgous nu au evidențiat toxicitate la doze de până la 3 ori doza recomandată la sugari şi de până la 10 ori doza recomandată la adulţi/copii.
Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats. 
Sebelipase alfa este similară cu enzima produsă natural lipaza acidă lizozomală (LAL), utilizată de organism la descompunerea grăsimilor.
Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly. 
Pacienţii au fost trataţi cu sebelipase alfa la doza de 0,35 mg/kg o dată pe săptămână în primele 2 săptămâni şi apoi de 1 mg/kg o dată pe săptămână.
No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose. 
Nu au fost observate constatări adverse în studiile privind dezvoltarea embriofetală la şobolan şi iepure, la doze de până la cel puţin 10 ori doza recomandată la adulţi/copii şi în studiile privind fertilitatea şi dezvoltarea peri- şi post-natală la şobolan, la doze de până la 10 ori doza recomandată la adulţi/copii.
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections. 
Celelalte componente sunt citrat trisodic dihidrat (vezi pct. 2 la „KANUMA conţine sodiu“), acid citric monohidrat, albumină serică umană şi apă pentru preparate injectabile.
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure. 
La pacienţii la care au apărut AAM, acest lucru a avut loc în primele 3 luni de expunere.
No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro. 
Niciun pacient nu a dezvoltat anticorpi care inhibau activitatea in vitro a enzimei, iar un pacient a dezvoltat anticorpi care inhibau absorbţia celulară a enzimei in vitro.