natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Elosulfase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Alfa elosulfaza este o proteină și este de așteptat ca ea să fie degradată metabolic prin procesul de hidroliză a peptidelor.
No effect on fertility was observed in animals.
Nu s-au observat efecte asupra fertilității la animale.
Table 3: Results from placebo-controlled clinical study at 2 mg per kg per week
Tabelul 3: Rezultatele studiului clinic controlat cu placebo la 2 mg per kg per săptămână
Treatment with Vimizim may be started at as young as an age possible and is intended for long term use.
Tratamentul cu Vimizim poate fi început la vârste cât mai fragede posibile, fiind conceput pentru utilizarea pe termen lung.
Renal elimination of elosulfase alfa is considered a minor pathway for clearance.
Eliminarea renală a alfa elosulfazei este considerată o cale minoră a clearance-ului.
Model-based mean‡ (95%CI) p-value
Media bazată pe model‡ (95% IÎ) valoarea p
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
În cadrul fiecărei grupe de frecvență, reacțiile adverse sunt prezentate în ordinea descrescătoare a gradului de severitate.
It is not known if Vimizim impacts human fertility.
Nu se cunoaște dacă Vimizim are efecte asupra fertilității umane.
Patients with hereditary fructose intolerance (HFI) must not be given this medicinal product unless strictly necessary.
Pacienților cu intoleranță ereditară la fructoză (IEF) nu trebuie să li se administreze acest medicament decât dacă este strict necesar.
Re-administration after a severe reaction should be carried out with caution and close monitoring by the treating physician.
Readministrarea după o reacție gravă trebuie efectuată cu precauție și monitorizare atentă de către medicul curant.
For intravenous infusion only.
Doar pentru perfuzie intravenoasă.
• Summary of Product Characteristics and Patient Information Leaflet
• Rezumatul caracteristicilor produsului și Prospectul cu informații pentru pacient
This is equivalent to 0.4 % of the recommended daily dietary intake of sodium for an adult.
Această cantitate este echivalentă cu 0,4% din aportul alimentar zilnic recomandat de sodiu pentru un adult.
A total of 235 patients with MPS IVA were enrolled and exposed to Vimizim in six clinical studies.
În total, 235 de pacienți cu MPS IVA au fost înrolați și expuși la Vimizim în cadrul a șase studii clinice.
Discuss with your doctor if the benefits of taking Vimizim are greater than the potential risk to your newborn while breast-feeding.
Discutați cu medicul dumneavoastră dacă beneficiile tratamentului cu Vimizim sunt mai mari decât posibilul risc pentru nou-născut în perioada alăptării.
It is not known whether elosulfase alfa is excreted in human breast milk, but systemic exposure via breast milk is not expected.
Nu se cunoaște dacă alfa elosulfaza se excretă în laptele uman, dar nu este de așteptat expunerea sistemică prin intermediul laptelui.
All patients were treated with antihistamines prior to each infusion.
Toți pacienții au fost tratați cu antihistaminice înainte de fiecare perfuzie.
These problems can be a part of the disease and may be caused by pressure on your spinal cord.
Aceste probleme pot face parte din simptomele bolii și este posibil să fie cauzate de compresia exercitată asupra măduvei spinării.
Name and address of the manufacturer of the biological active substance
Numele și adresa fabricantului substanței biologice active
Vimizim contains an enzyme called elosulfase alfa, which belongs to a group of medicines known as enzyme replacement therapies.
Vimizim conține o enzimă numită alfa elosulfază, care aparține unui grup de medicamente cunoscut ca tratamente de substituție enzimatică.
At Week 22, the mean AUC0-t and Cmax increased by 181% and 192%, respectively, when compared to Week 0
În săptămâna 22, valorile medii ale ASC0-t și Cmax au crescut cu 181 % și respectiv 192 % în comparație cu săptămâna 0.
Vimizim should not be mixed with other medicinal products in the same infusion, except for those mentioned below.
Vimizim nu trebuie amestecat în aceeași perfuzie cu niciun alt medicament, cu excepția celor menționate mai jos.
The evaluation of the peri- and postnatal development study in rats is hampered due to subsequent administration of DPH, and therefore of limited relevance.
Evaluarea studiului de dezvoltare peri- și postnatală la șobolani este limitată din cauza administrării ulterioare de difenhidramină și, prin urmare, are o importanță limitată.
Your doctor or nurse will give Vimizim to you by an infusion into a vein.
Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă va administra Vimizim printr-o perfuzie într-o venă.
If you (or your child) have hereditary fructose intolerance (HFI), a rare genetic disorder, you (or your child) must not receive this medicine unless discussed with your doctor.
Dacă dumneavoastră (sau copilul dumneavoastră) suferiți de intoleranță ereditară la fructoză (IEF), o boală genetică rară, dumneavoastră (sau copilului dumneavoastră) nu trebuie să vi se administreze acest medicament decât după ce ați consultat medicul.
Home administration under the supervision of an appropriately trained healthcare professional may be considered for patients who are tolerating their infusions well.
Administrarea la domiciliu sub supravegherea unui profesionist din domeniul sănătății instruit corespunzător poate fi avută în vedere pentru pacienții care tolerează bine perfuziile.
Sustained improvements in efficacy measures and reductions in urine keratan sulphate (KS) over time were observed across studies, despite the presence of anti elosulfase alfa antibodies.
S-au observat îmbunătățiri durabile privind măsurile de eficacitate și reducerile valorii de keratan sulfat (KS) din urină în timp pe parcursul studiilor, în ciuda prezenței anticorpilor anti alfa elosulfază.
Sodium acetate trihydrate;
Acetat de sodiu, trihidrat;
Mean half-life (t1/2) increased from 7.52 minutes at Week 0 to 35.9 minutes at Week 22.
Valoarea medie a timpului de înjumătățire prin eliminare (t1/2) a crescut de la 7,52 minute în săptămâna 0 până la 35,9 în săptămâna 22.
Healthcare professionals are asked to report any suspected adverse reactions via the national reporting system listed in Appendix V.
Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacție adversă suspectată prin intermediul sistemului național de raportare prezentat, așa cum este menționat în Anexa V.
- If you have an allergic reaction during your infusion your doctor may slow down, or stop your infusion.
- Dacă manifestați o reacție alergică în timpul perfuziei, medicul dumneavoastră poate încetini sau opri perfuzia.
You must tell your doctor before receiving this medicine if you (or your child) have HFI or if your child can no longer take sweet foods or drinks because they feel sick, vomit or get unpleasant effects such as bloating, stomach cramps or diarrhoea.
Trebuie să vă consultați medicul înainte să luați acest medicament dacă dumneavoastră (sau copilul dumneavoastră) suferiți de IEF sau dacă copilul dumneavoastră nu mai poate consuma alimente sau băuturi dulci deoarece se simte rău, vomită sau prezintă alte reacții neplăcute, cum ar fi balonări, crampe la stomac sau diaree.
The majority of patients who received Vimizim during clinical studies were in the paediatric and adolescent age range (5 to 17 years).
Majoritatea pacienților care au primit Vimizim în cadrul studiilor clinice au făcut parte din intervalul de vârstă infantil și adolescentin (între 5 și 17 ani).
For patients who have experienced allergic reactions during infusion, caution should be exercised upon re-administration.
La pacienții care au manifestat reacții alergice în timpul perfuziei, este necesară precauție la readministrare.
Despite the alteration of the pharmacokinetics profile, presence of neutralizing antibodies did not affect pharmacodynamics, efficacy, or safety of the patients who were treated with elosulfase alfa.
În ciuda modificării profilului farmacocinetic, prezența anticorpilor de neutralizare nu a afectat farmacodinamica, eficacitatea sau siguranța pacienților care au fost tratați cu alfa elosulfază.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Vimizim during pregnancy, unless clearly necessary.
Ca măsură de precauție, este de preferat să se evite utilizarea Vimizim în timpul sarcinii, cu excepția cazurilor în care este absolut necesar.
Patients who could walk more than 30 meters (m) but less than 325 m in a 6 Minute Walk Test (MWT) at baseline were enrolled in the study.
Pacienții care, la momentul începerii studiului, au putut parcurge o distanță mai mare de 30 de metri (m) dar mai mică de 325 m în cadrul testului de mers pe jos 6 minute (Minute Walk Test, MWT), au fost înrolați în studiu.
The difference was greatest between the placebo group and the weekly treatment group for all endpoints.
Diferența a fost cea mai mare între grupul care a primit placebo și grupul care a primit tratament săptămânal pentru toate criteriile finale de evaluare.
The data in Table 2 below describes adverse reactions from clinical studies in patients treated with Vimizim.
Datele din Tabelul 2 de mai jos descriu reacțiile adverse din cadrul studiilor clinice la pacienții tratați cu Vimizim.
Once the product has been diluted it should be used immediately.
Odată ce medicamentul a fost diluat, acesta trebuie utilizat imediat.
Preparation of the Vimizim infusion (Use aseptic technique)
Prepararea perfuziei cu Vimizim (a se folosi tehnica aseptică)
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion reactions”).
Reacțiile adverse au fost observate mai ales în timp ce pacienților li se administra medicamentul sau la scurt timp după aceea („reacții legate de perfuzie“).
Treatment has been shown to improve walking and to reduce the levels of keratan sulphate in the body.
S-a demonstrat că tratamentul îmbunătățește mersul și scade valorile de keratan sulfat din organism.
PHARMACEUTICAL FORM Concentrate for solution for infusion (Sterile concentrate).
FORMA FARMACEUTICĂ Concentrat pentru soluție perfuzabilă (concentrat steril).
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology evaluating central nervous, respiratory and cardiovascular systems, single-dose and repeated-dose toxicity in rats and monkeys or fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits.
Datele non-clinice nu au evidențiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenționale farmacologice de siguranță privind evaluarea sistemului nervos central, respirator și cardiovascular, toxicitatea după doze unice și repetate la șobolani și maimuțe sau evaluarea fertilității și dezvoltării embrio-fetale la șobolani și iepuri.
* One patient in the Vimizim group dropped out after 1 infusion ‡ Model-based mean of Vimizim versus placebo, adjusted for baseline
* Un pacient din grupul Vimizim a renunțat după 1 perfuzie ‡ Media bazată pe model a Vimizim versus placebo, ajustată pentru valoarea inițială
Vimizim has minor influence on the ability to drive and use machines.
Vimizim are influență mică asupra capacității de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
No impairment of fertility has been observed in nonclinical studies (see section 5.3) with elosulfase alfa.
Nu s-a observat afectarea fertilității în cadrul studiilor non-clinice (vezi pct. 5.3) cu alfa elosulfază.
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator in advance in order to allow them to reach 23C - 27C.
Trebuie calculat numărul de flacoane care urmează să fie diluate în funcție de greutatea fiecărui pacient și scoase din frigider dinainte pentru a le lăsa să ajungă la 23°C - 27°C.
Table 2: Adverse reactions in patients treated with Vimizim
Tabelul 2: Reacții adverse la pacienții tratați cu Vimizim
Warnings and precautions - If you are treated with Vimizim, you may develop infusion reactions.
Atenționări și precauții - Dacă sunteți tratat cu Vimizim, este posibil să prezentați reacții legate de perfuzie.
(CI95, -2.1, 4.4) (p = 0.4935)
(IÎ95, -2,1, 4,4) (p = 0,4935)
The safety and efficacy of Vimizim was assessed in a randomised, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 clinical study of 176 patients with MPS IVA, ranging in age from 5 to 57 years.
Siguranța și eficacitatea Vimizim au fost evaluate în cadrul unui studiu clinic randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de fază 3 efectuat pe 176 de pacienți cu MPS IVA, cu vârste cuprinse între 5 și 57 de ani.
Medicinal products containing sorbitol/fructose given intravenously may be lifethreatening.
Medicamentele care conțin sorbitol/fructoză și sunt administrate intravenos pot pune în pericol viața.
Patients with HFI cannot break down fructose, which may cause serious side effects.
Pacienții cu IEF nu pot să metabolizeze fructoza, ceea ce poate provoca reacții adverse grave.
What you need to know before you are given Vimizim
Ce trebuie să știți înainte să vi se administreze Vimizim
The appropriate number of vials is removed from the refrigerator.
Se scoate din frigider numărul adecvat de flacoane.
Your doctor or nurse will give you some medicines before your treatment to reduce allergic reactions and you may also be given medicines to help control any fever.
Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă va administra niște medicamente înainte de tratament pentru a reduce reacțiile alergice și, de asemenea, este posibil să vi se administreze medicamente pentru controlarea febrei.
Tmax, minute¶ * AUC0-t, area under the plasma concentration-time curve from time zero to the time of last measurable concentration; † Cmax, observed maximum plasma concentration; ‡ CL, total clearance of elosulfase alfa after intravenous administration; § t1/2, elimination half-life; ¶ Tmax, time from zero to maximum plasma concentration
Tmax, minut¶ * ASC0-t, aria de sub curba concentrației plasmatice în timp de la momentul zero până în momentul ultimei concentrații ce poate fi măsurată; † Cmax, concentrația plasmatică maximă observată; ‡ CL, clearance-ul total al alfa elosulfazei după administrarea intravenoasă; § t1/2, timp de înjumătățire prin eliminare; ¶ Tmax, timpul de la zero până la atingerea concentrația plasmatice maxime
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryofoetal development (see section 5.3).
Studiile la animale nu au evidențiat efecte toxice dăunătoare directe sau indirecte asupra sarcinii sau dezvoltării embrio-fetale (vezi pct. 5.3).
Patients should be monitored for signs and symptoms of SCC (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
Pacienții trebuie monitorizați pentru depistarea semnelor și simptomelor de SCC (incluzând dureri de spate, paralizia membrelor sub nivelul compresiei, incontinență urinară și a materiilor fecale) și trebuie să li se asigure tratamentul medical adecvat.
The majority of adverse reactions in clinical studies were IRs, which are defined as reactions occurring after initiation of infusion until the end of the day following the infusion.
Majoritatea reacțiilor adverse din cadrul studiilor clinice au fost IR, care sunt definite ca fiind reacții adverse apărute după inițierea perfuziei și până la sfârșitul zilei de perfuzie.
The most common symptoms of IRs (occurring in ≥ 10% of patients treated with Vimizim and ≥ 5% more when compared to placebo) were headache, nausea, vomiting, pyrexia, chills and abdominal pain.
Cele mai des întâlnite simptome de IR (care au apărut la ≥ 10% dintre pacienții tratați cu Vimizim și cu ≥ 5% mai mult în comparație cu placebo) au fost dureri de cap, greață, vărsături, pirexie, frisoane și dureri abdominale.
o all patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30-60 minutes prior to the start of infusion o appropriate medical support should be readily available when VIMIZIM® is administered o the need to immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment if these reactions occurred
o tuturor pacienților trebuie să li se administreze antihistaminice cu sau fără antipiretice cu 30-60 minute înainte de începerea perfuziei o când se administrează VIMIZIM® se recomandă disponibilitatea de sprijin medical adecvat o nevoia de a opri imediat perfuzia și de a iniția tratament medical adecvat dacă apar aceste reacții
Available reproductive data in animals have shown excretion of elosulfase alfa in milk.
Date disponibile privind reproducția la animale au evidențiat excreția de alfa elosulfază în lapte.
The active substance is elosulfase alfa.
Substanța activă este alfa elosulfază.
The results from the every other week regimen in the distance walked in 6 minutes or in stairs climbed per minute were comparable to placebo.
Rezultatele regimului administrat o dată la două săptămâni privind distanța parcursă pe jos în 6 minute sau treptele urcate pe minut au fost comparabile cu cele ale grupului placebo.
Vimizim must be diluted prior to administration.
Vimizim trebuie diluat înainte de administrare.
This medicine replaces the natural enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase which is lacking in MPS IVA patients.
Acest medicament înlocuiește enzima naturală N-acetilgalactozamină-6-sulfatază care lipsește la pacienții cu MPS IVA.
If you experience any difficulty swallowing, talking, severe shortness of breath or wheezing, swelling of the face or lips, dizziness or weak pulse; these may represent symptoms of a severe allergic reaction and you should tell your doctor immediately.
Dacă manifestați dificultăți la înghițire sau vorbire, scurtare severe a respirației sau respirație șuierătoare, umflarea feței sau a buzelor, amețeală sau puls slăbit, acestea pot reprezenta simptomele unei reacții alergice severe și trebuie să vă adresați imediat medicului dumneavoastră.
For instructions for dilution of the medicinal product prior to administration, see section 6.6.
Pentru instrucțiuni privind diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.
*Elosulfase alfa is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhGALNS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
*Alfa elosulfaza este o formă recombinantă de N-acetilgalactozamină-6-sulfatază (rhGALNS) umană și este produsă în cultură de celule ovariene de hamster chinezesc prin tehnologia ADN recombinant.
After the first 52 weeks of treatment the normalised standing height z-score was -1.9 (±1.62).
După primele 52 săptămâni de tratament, scorul Z normalizat pe înălțime a fost de -1,9 (±1,62).
Male and female patients had comparable elosulfase alfa clearance, and clearance did not trend with age or weight at week 22.
Pacienții de sex masculin și feminin au avut valori comparabile ale clearance-ului alfa elosulfază, iar valoarea clearance-ului nu a variat în funcție de vârstă sau greutate în săptămâna 22.
Your doctor may also give you additional medicines to manage any allergic reactions (e.g. antihistamines and/or corticosteroids).
De asemenea, medicul dumneavoastră vă poate administra medicamente suplimentare pentru tratarea oricăror reacții alergice (de exemplu, antihistaminice și/sau corticosteroizi).
Dizziness was reported during Vimizim infusions; if dizziness occurs after the infusion, the ability to drive and use machines may be affected.
S-au raportat amețeli în timpul perfuziilor; dacă amețeala apare după perfuzie, poate fi afectată capacitatea de a conduce vehicule și de a folosi utilaje.
• the calculation of the dose and of the volume of infusion
• calcularea dozei și volumului pentru perfuzie
Vimizim vs. placebo
Vimizim versus placebo
Clinical studies performed with Vimizim assessed the impact of treatment on the systemic manifestations of MPS IVA in various domains including endurance, respiratory function, growth velocity, and mobility, as well as urine KS.
Studiile clinice efectuate cu Vimizim au evaluat impactul tratamentului asupra manifestărilor sistemice ale MPS IVA pe diferite domenii incluzând rezistența, funcția respiratorie, viteza de creștere, mobilitatea, cât și KS din urină.
In clinical studies, spinal/cervical cord compression (SCC) was observed both in patients receiving Vimizim and patients receiving placebo.
SCC (Spinal/Cervical cord compression [Compresia măduvei spinării/cervicale]) a fost observată atât la pacienții care au primit Vimizim, cât și la cei care au primit placebo în cadrul studiilor clinice.
In additional extension studies, patients receiving elosulfase alfa 2 mg/kg every week, showed maintenance of initial improvement in endurance and sustained reduction of urinary KS up to 156 weeks.
În cadrul studiilor de extensie adiționale, pacienții care au primit alfa elosulfază 2 mg/kg o dată pe săptămână, au prezentat o menținere a îmbunătățirii inițiale a rezistenței și o reducere neîntreruptă a KS din urină până la 156 de săptămâni.
You must not receive Vimizim - if you have experienced life-threatening allergic reactions to elosulfase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Nu trebuie să vi se administreze Vimizim - dacă ați prezentat reacții alergice grave care au pus viața în pericol la alfa elosulfază sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).
Infusion reactions (IRs) were the most commonly observed adverse reactions in clinical studies.
Reacțiile legate de perfuzie (infusion reactions, IR) au fost reacțiile adverse cel mai frecvent observate în cadrul studiilor clinice.
If you experience such a reaction, you should immediately contact your doctor.
Dacă manifestați o astfel de reacție, trebuie să îi spuneți imediat medicului dumneavoastră.
The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Majoritatea pacienților au prezentat o talie mică, un nivel afectat al rezistenței și simptome musculo-scheletice.
The total volume of the infusion is determined by the patient's body weight.
Volumul total de perfuzie este stabilit de greutatea corporală a pacientului.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Vimizim in one or more subsets of the paediatric population in MPS IVA.
Agenția Europeană pentru Medicamente a suspendat temporar obligația de depunere a rezultatelor studiilor efectuate cu Vimizim la una sau mai multe subgrupe de copii și adolescenți cu MPS IVA.
Approximately 80% of patients developed neutralizing antibodies capable of inhibiting the elosulfase alfa from binding to the cationindependent mannose-6-phosphate receptor.
Aproximativ 80% din pacienți au dezvoltat anticorpi de neutralizare capabili să inhibe alfa elosulfaza să se lege de receptorul manozo-6-fosfat cation-independent.
It is used to treat adults and children with mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA disease, also known as Morquio A Syndrome).
Este utilizat pentru tratamentul adulților, copiilor și adolescenților cu mucopolizaharidoză tip IVA (boală MPS IVA, cunoscută și sub denumirea de sindromul Morquio A).
Prior to launch in each Member State, the Marketing Authorisation Holder MAH shall agree the content and format of the educational programme with the national competent authority.
Deținătorul autorizației de punere pe piață DAPP va aproba conținutul și formatul programului educațional împreună cu autoritatea națională competentă înainte de lansarea în fiecare Stat Membru.
In patients < 5 years of age, the overall safety profile of Vimizim at 2 mg/kg/week was consistent with the safety profile of Vimizim observed in older children.
La pacienții cu vârsta < 5 ani, profilul general de siguranță al Vimizim la 2 mg/kg/săptămână a fost în concordanță cu profilul de siguranță al Vimizim observat la copiii mai mari.