natgillin/translations-raw huggingface dataset:
At one year after exposure to voretigene neparvovec, improvement in visual acuity of at least 0.3 LogMAR occurred in 11/20 (55%) of the first-treated eyes and 4/20 (20%) of the second-treated eyes in the intervention group; no one in the control group displayed such an improvement of visual acuity in either the first or second eye.
La un an după expunerea la voretigene neparvovec, ameliorarea acuității vizuale de minimum 0,3 LogMAR a fost prezentă la 11/20 (55%) dintre ochii tratați initial și 4/20 (20%) dintre ochii tratați ulterior în grupul de intervenție; niciun subiect din grupul de control nu a prezentat o astfel de ameliorare a acuității vizuale nici la primul, nici la al doilea ochi.
• Summary of Product Characteristics (SmPC);
• Rezumatul caracteristicilor produsului (RCP);
• Cataract (clouding of the lens)
• Cataractă (încețoșarea cristalinului)
Following thaw from their frozen state, both the concentrate and the solvent are clear, colourless liquids with a pH of 7.3.
După decongelare, atât concentratul, cât și solventul sunt lichide limpezi și incolore, cu un pH de 7,3.
Starting 3 days prior to the administration of Luxturna to the first eye, it is recommended that an immunomodulatory regimen is initiated following the schedule below (Table 1).
Începând cu 3 zile înainte de administrarea Luxturna la primul ochi, se recomandă începerea unei scheme de tratament imunomodulator conform tabelului de mai jos (Tabelul 1).
The long-term safety and efficacy of Luxturna were assessed in a Phase 1 safety and dose escalation study (101), in which 12 subjects received unilateral subretinal injections of voretigene neparvovec; a follow-on study (102) in which voretigene neparvovec was administered to the contralateral eye in 11 of the 12 subjects who participated in the dose escalation study; a one-year, open-label Phase 3 controlled study (301) in which 31 subjects were randomised at two sites; and the continuation of the Phase 3 study, in which the 9 control subjects crossed over and received the intervention.
Siguranța și eficacitatea Luxturna pe termen lung au fost evaluate într-un studiu de siguranță de fază 1 și un studiu de creștere a dozei (101), în care la 12 subiecți s-au administrat injecții subretiniane unilaterale cu voretigene neparvovec; un studiu de urmărire (102) în care voretigene neparvovec a fost administrat la nivelul ochiului contralateral la 11 dintre cei 12 subiecți care au participat la studiul cu creșterea dozei; un studiu controlat, deschis, de fază 3, cu durata de un an (301), în care 31 subiecți au fost randomizați la două centre; și continuarea studiului de fază 3, în care 9 subiecți de control au trecut în celălalt braț de tratament și la care s-a efectuat intervenția.
Three secondary endpoints were also tested: full-field light sensitivity threshold (FST) testing using white light; the change in MLMT score for the first assigned eye; and visual acuity (VA) testing.
Au fost testate și trei criterii de evaluare secundare: testul privind pragul de fotosensibilitate cu câmp vizual complet (FST), utilizând lumină albă; modificarea scorului MLMT la nivelul primului ochi; și testul privind acuitatea vizuală (VA).
The control group was administered voretigene neparvovec after 1 year of observation.
În grupul de control s-a administrat voretigene neparvovec după 1 an de observație.
Refer to local biosafety guidelines applicable for disposal of the product.
A se vedea recomandările locale de biosiguranță aplicabile pentru eliminarea produsului.
Follow the steps below to administer Luxturna to patients:
Urmați pașii de mai jos pentru a administra Luxturna la pacienți:
After receiving Luxturna:
După administrarea Luxturna:
All participants had a clinical diagnosis of Leber congenital amaurosis, and some may have also had prior or additional clinical diagnoses, including retinitis pigmentosa.
Toți participanții au avut un diagnostic clinic de amauroză congenitală Leber și unii participanți este posibil să fi avut diagnosticuri clinice anterioare sau suplimentare, inclusiv retinopatie.
Table 5 Full-field light sensitivity testing
Tabelul 5 Test de fotosensibilitate cu câmp vizual complet
Luxturna has not been studied in breast-feeding women.
Luxturna nu a fost studiat la femeile care alăptează.
One of 41 (2%) subjects reported a serious event of retinal detachment that was assessed as related to the administration procedure.
Unul din 41 (2%) subiecți a raportat un eveniment grav de desprindere retiniană care a fost evaluat ca fiind asociat cu procedura de administrare.
In an earlier toxicology study, a similar AAV2 vector administered subretinally in dogs at a dose of 10 times the recommended dose resulted in focal retinal toxicity and inflammatory cell infiltrates histologically in regions exposed to the vector.
Într-un studiu anterior privind toxicologia, un vector similar AAV2 administrat la nivel subretinian la câini, la o doză de 10 ori doza recomandată, a determinat toxicitate retiniană focală și infiltrate celulare inflamatorii, în regiuni expuse la vector.
The individual administration procedure to each eye is performed on separate days within a close interval, but no fewer than 6 days apart.
Procedurile individuale de administrare în fiecare ochi se vor efectua în zile separate, la un interval scurt de timp, la minimum 6 zile distanță una de cealaltă.
There is an additional risk of cataract if the lens inside the eye is damaged by the needle used to inject the medicine into the back of the eye.
Există un risc suplimentar de apariție a cataractei dacă cristalinul este afectat de acul utilizat pentru injectarea medicamentului în spatele ochiului.
Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the product, and managed appropriately.
Tensiunea intraoculară trebuie monitorizată înaintea și după administrarea produsului și trebuie tratată în mod adecvat.
Figure 2 Change in MLMT score using binocular vision versus time before / after exposure to voretigene neparvovec
Figura 2 Modificare a scorului MLMT, utilizând vederea binoculară comparativ cu perioada de timp de înainte/după expunerea la voretigene neparvovec
After injection, any unused product must be discarded.
După injectare, orice produs neutilizat trebuie aruncat.
Proper aseptic techniques should always be used for the preparation and administration of Luxturna.
Trebuie utilizate tehnici aseptice adecvate pentru prepararea și administrarea Luxturna.
There is no clinical experience with overdose of voretigene neparvovec.
Nu există experiență clinică cu supradozajul voretigene neparvovec.
However, no adjustment in dosage is necessary for elderly patients.
Cu toate acestea, nu este necesară ajustarea dozei la pacienții vârstnici.
The dotted line connects the mean MLMT score change over visits for the control group, including five visits during the first year without receiving voretigene neparvovec.
Linia punctată conectează modificarea medie a scorului MLMT în decursul vizitelor pentru grupul de control, inclusiv cinci vizite pe durata primului an, fără administrarea voretigene neparvovec.
This medicinal product contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, i.e. essentially ‘sodium-free'.
Acest medicament conține sodiu mai puțin de 1 mmol (23 mg) per doză, adică practic „nu conţine sodiu”.
Luxturna should be inspected visually prior to administration.
Luxturna trebuie inspectat visual înainte de administrare.
The back-up syringe may not be retained.
Seringa de rezervă nu trebuie păstrată.
Difference (95% CI) (Intervention-Control) -1.89 (-3.03, -0.75), p=0.002 Full-field light sensitivity testing - Averaged across both eyes (ITT) Difference (95% CI) (Intervention-Control): -2.11 (-3.19, -1.04), p<0.001
Diferență (IÎ 95%) (Intervenție-Control) -1,89 (-3,03, -0,75), p=0,002 Test fotosensibilitate cu câmp vizual complet - media ambilor ochi (ITT) Diferență (IÎ 95%) (Intervenție-Control): -2,11 (-3,19, -1,04), p<0,001
The product is slowly injected through the tubing and microcannula to eliminate any air bubbles in the system.
Se injectează lent produsul prin tubulatură și microcanulă pentru a se elimina orice bule de aer din sistem.
XBL XD30 XD90 XD180
XBL XZ30 XZ90 XZ180
vector genomes of voretigene neparvovec.
genomuri vector voretigene neparvovec.
VIAL LABEL (SOLVENT)
ETICHETA FLACONULUI (SOLVENT)
Ask your doctor whether you should stop breast-feeding after receiving Luxturna.
Întrebați-l pe medicul dumneavoastră dacă trebuie să opriți alăptarea după ce vi se administrează Luxturna.
• Tell your doctor if you have signs of an eye infection or eye inflammation, for example if you have eye redness, sensitivity to light, eye swelling or eye pain.
• Spuneți medicului dumneavoastră dacă prezentați semne ale unei infecții sau inflamații la nivelul ochilor, de exemplu, dacă prezentați înroșire a ochilor, sensibilitate la lumină, umflare sau durere la nivelul ochilor.
• Diluted Luxturna should be inspected visually prior to administration.
• Soluția diluată de Luxturna trebuie inspectată vizual înainte de administrare.
At baseline, subjects achieved pass marks on the mobility test at between 4 and 400 ambient lux.
La mometul inițial, subiecții au obținut scoruri de trecere la testul de mobilitate, la un nivel de 4 și 400 lux ambientali.
Administration Follow the steps below to administer voretigene neparvovec to patients:
Administrare Urmați pașii de mai jos pentru a administra voretigene neparvovec la pacienți:
Overall, transient and low levels of vector DNA were detected in tear and occasional serum samples from 14/29 (48%) of subjects in the Phase 3 study.
Per total, nivelurile tranzitorii și mici ale secvențelor ADN ale vectorului au fost detectate în probe de secreții lacrimale și, ocazional, de plasma, de la 14/29 (48%) dintre subiecții din studiul de fază 3.
Other medicines and Luxturna Please tell your doctor if you are taking, have recently taken or might take any other medicines.
Spuneți medicului dumneavoastră dacă utilizați, utilizat recent sau s-ar putea să utilizați orice alte medicamente.
21 subjects were randomised to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
21 subiecți au fost randomizați pentru a li se administra injecție subretiniană cu voretigene neparvovec.
vg (5 times the recommended per eye dose), vector DNA sequences were detected in colon, duodenum and trachea.
vg (de 5 ori doza recomandată per ochi), au fost detectate secvențe ADN ale vectorului la nivelul colonului, duodenului și traheei.
System organ class / Frequency
Aparate, sisteme şi organe / Frecvență
The following adverse reactions have been observed with the administration procedure:
Au fost observate următoarele reacții adverse în asociere cu procedura de administrare:
Individuals with biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy exhibit vision loss, including impaired visual function parameters such as visual acuity and visual fields often during childhood or adolescence; this loss of vision ultimately progresses to complete blindness.
Persoanele cu distrofie retiniană asociată mutațiilor bialelice RPE65 prezintă pierderea vederii, inclusiv parametri afectați ai funcției vizuale, cum sunt acuitatea vizuală și câmpurile vizuale, deseori în copilărie sau adolescență; această pierdere a vederii determină, în cele din urmă, orbirea completă.
Table 2 Adverse reactions related to voretigene neparvovec
Tabelul 2 Reacții adverse asociate cu voretigene neparvovec
Table 1 Pre- and post-operative immunomodulatory regimen for each eye
Tabelul 1 Tratament imunomodulator preoperator și postoperator pentru fiecare ochi
o Contact information for adverse event reporting.
o Informații de contact pentru raportarea reacțiilor adverse.
Your doctor will carry out eye surgery to remove the clear gel inside the eye, and then inject Luxturna directly under your retina, the thin light-sensing layer at the back of that eye.
Medicul dumneavoastră va efectua o intervenție chirurgicală oftalmică pentru îndepărtarea gelului limpede din ochi și apoi va injecta Luxturna direct sub retină, stratul sensibil la lumină din spatele acelui ochi.
Preparation of Luxturna should be performed within 4 hours of beginning the administration procedure, in accordance with the following recommended procedure performed under aseptic conditions.
Prepararea Luxturna trebuie efectuată cu maximum 4 ore înainte de procedura de administrare, în conformitate cu următoarea procedură recomandată, efectuată în condiții aseptice.
Store at ≤-65 ºC.
Se va păstra la ≤ -65 ºC.
o Patient card will be available in alternative formats including large print and as an audio file.
o Cardul pentru pacient va fi disponibil în formate diferite, inclusiv cu caractere mari și fișier audio.
For instructions for preparation, accidental exposure to and disposal of Luxturna, see section 6.6.
Pentru instrucțiuni privind prepararea, expunerea accidentală la Luxturna și eliminarea acestuia, vezi pct. 6.6.
The vector shedding and biodistribution were evaluated in tears from both eyes, serum and whole blood of subjects in the Phase 3 clinical study.
Eliminarea și biodistribuția vectorului au fost evaluate la nivelul secreției lacrimale din ambii ochi, plasmă și sânge integral, la subiecții din studiul clinic de fază 3.
Vector DNA sequences were detected in serum in 3/29 (10%) subjects, including two with positive tear samples, and only up to day 3 following each injection.
Au fost detectate secvențe ADN ale vectorului în plasmă la 3/29 (10%) subiecți, inclusiv doi subiecți cu rezultate pozitive la nivelul probelor lacrimale și numai până în ziua 3 după fiecare injecție.
Inspect for any visual particulates or any anomalies.
Se verifică vizual dacă există orice particule sau orice anomalii.
Important information about some of the ingredients of Luxturna Luxturna contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, i.e. essentially ‘sodium-free'.
Informații importante privind anumite componente ale Luxturna Luxturna conține mai puțin de 1 mmol sodiu (23 mg) per doză, adică practic „nu conţine sodiu”.
• You may have temporary visual disturbances, such as light sensitivity, and blurred vision.
• Este posibil să prezentați tulburări vizuale trecătoare, cum sunt sensibilitatea la lumină și vederea încețoșată.
Each eye was administered a single subretinal injection of 1.5 x 10
La nivelul fiecărui ochi s-a administrat o singură injecție subretiniană cu 1,5 x 10
All subjects had a diagnosis of Leber's congenital amaurosis owing to RPE65 mutations confirmed by genetic analysis in a certified laboratory.
Toți subiecții au avut diagnosticul de amauroză congenitală Leber, determinat de mutațiile RPE65, confirmate de analiza genetică efectuată la un laborator certificat.
N Mean (SE)
N Medie (SE)
This ability depends on the subject's visual acuity, visual field and the extent of nyctalopia (decreased ability to perceive and/or see in dim light), each of which are functions specifically affected by the retinal disease associated with RPE65 mutations.
Această capacitate depinde de acuitatea vizuală, câmpul vizual și nivelul nictalopiei (capacitate scăzută de a percepe și/sau vedea la lumină scăzută) ale subiectului, fiecare dintre acestea fiind funcții afectate în mod special de patologia retiniană asociată cu mutațiile RPE65.
- In the event of an accidental occupational exposure (e.g. through a splash to the eyes or mucous membranes), flush with clean water for at least 5 minutes.
În cazul unei expuneri accidentale la locul de muncă (de exemplu, prin stropire în ochi sau la nivelul mucoaselor), se va clăti cu apă curată timp de minimum 5 minute.
Each mL of concentrate contains 5 x 10
Fiecare ml de concentrat conține 5 x 10
• You and your caregiver, especially if pregnant, breast-feeding or with a suppressed immune system, should wear gloves during dressing changes and when disposing of the dressings and other waste material.
• Dumneavoastră și aparținătorul dumneavoastră, mai ales în cazul aparținătorilor care sunt femei gravide, femei care alăptează și persoane cu sistem imunitar comprimis, trebuie să purtați mănuși când schimbați pansamentele și aruncați pansamentele și alte deșeuri medicale.
• All spills of voretigene neparvovec must be treated with a virucidal agent such as 1% sodium hypochlorite and blot using absorbent materials.
- Toate scurgerile de voretigene neparvovec trebuie tratate cu substanțe virucide, cum este hipocloritul de sodiu 1%, și șterse cu materiale absorbante.
Ocular histopathology of dog and non-human primate eyes exposed to voretigene neparvovec showed only mild changes, which were mostly related to healing from surgical injury.
Histopatologia oculară la nivelul ochilor la câine și primate, expuși la voretigene neparvovec, a evidențiat numai modificări ușoare, care au fost, în principal, asociate cu vindecarea leziunii rezultate din incizia chirurgicală.
Initiation of the immunomodulatory regimen for the second eye should follow the same schedule and supersede completion of the immunomodulatory regimen of the first eye.
Inițierea tratamentului imunomodulator la al doilea ochi trebuie să urmeze aceeași schemă și să înlocuiască finalizarea tratamentului imunomodulator la nivelul primului ochi.
Conjunctival hyperaemia, cataract
Hiperemie conjunctivală, cataractă
The active substance in Luxturna, voretigene neparvovec, is a modified virus that contains a working copy of the RPE65 gene.
Substanța activă din Luxturna, voretigene neparvovec, este un virus modificat care conține o „copie de lucru” a genei RPE65.
- In the event of exposure to broken skin or needlestick injury, clean the affected area thoroughly with soap and water and/or a disinfectant.
- În cazul expunerii la nivelul pielii crăpate sau înțepăturii de ac, se va spăla bine zona afectată cu apă și săpun și/sau dezinfectant.
Figure 2 shows the effect of the medicinal product over the three-year period in the voretigene neparvovec treatment group, as well as the effect in the control group after crossing over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
Figura 2 arată efectul medicamentului în decursul unei perioade de trei ani în grupul în care s-a administrat voretigene neparvovec, ca și efectul în grupul de control, după trecerea la celălalt grup pentru a se administra injecție subretiniană cu voretigene neparvovec.
• Patient Information Leaflet (PIL), which should also be available in alternative formats (including large print and as audio file);
• Prospectul pentru pacient (PRO), care trebuie să fie disponibil și în formate diferite (inclusiv cu caractere mari și fișier audio);
Patients may experience temporary visual disturbances after receiving subretinal injection of Luxturna.
Pacienții pot prezenta tulburări tranzitorii ale vederii după administrarea injecției subretiniene de Luxturna.
You and your caregiver should place any used dressings and waste material with tears and nasal secretions in sealed bags before disposing of them.
Dumneavoastră și aparținătorul dumneavoastră trebuie să depozitați orice pansamente utilizate și deșeuri medicale care conțin lacrimi și secreții nazale în pungi sigilate înainte de a le arunca.
These handling precautions should be followed for 14 days after administration of voretigene neparvovec.
Aceste precauții de manipulare trebuie respectate timp de 14 zile de la administrarea voretigene neparvovec.
Luxturna is a gene therapy product that contains the active substance voretigene neparvovec.
Luxturna este un produs de terapie genetică care conține substanța activă numită voretigene neparvovec.
Following a single vector administration, dogs developed antibodies to the AAV2 vector capsid which were absent in naïve non-human primates.
După administrarea unică a vectorului, la câini s-au dezvoltat anticorpi la capsida vectorului AAV2, care au fost absenți la primatele non-umane la care vectorul nu a fost administrat anterior.
Luxturna will be stored by the healthcare professionals at your healthcare facility.
Luxturna va fi depozitat de cadrele medicale la unitatea medicală.
Dilute before use.
Se va dilua înainte de utilizare.
• Fluid-air exchange is performed, carefully avoiding fluid drainage near the retinotomy created for the subretinal injection.
• Are loc un schimb de lichid și aer, evitându-se cu atenție drenarea de lichid de lângă zona de retinotomie, creat pentru injectare subretiniană.
Inspect for any visual particulates.
Se verifică dacă există orice particule vizibile.
One of 41 (2%) subjects reported a serious event of intraocular pressure increased (secondary to administration of depo-steroid) that was associated with treatment for endophthalmitis related to the administration procedure and resulted in optic atrophy, and one of 41 (2%) subjects reported a serious event of retinal disorder (loss of foveal function) that was assessed as related to the administration procedure.
Unul dintre cei 41 (2%) subiecți au raportat un eveniment grav de creștere a tensiunii intraoculare (secundar administrării de steroizi cu eliberare prelungită) care a fost asociat cu tratamentul endoftalmitei legat de procedura de administrare și care a determinat atrofie optică, și unul dintre 41 (2%) subiecți a raportat un eveniment grav de tulburare retiniană (pierderea funcției foveale) care a fost evaluat ca fiind asociat cu procedura de administrare.
The safety and efficacy of voretigene neparvovec have not been established in patients with hepatic or renal impairment.
Siguranța și eficacitatea voretigene neparvovec nu au fost încă stabilite la pacienții cu insuficiență hepatică sau renală.
AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: In order to further evaluate the long-term efficacy and safety outcomes of Luxturna in adult and paediatric patients with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations, the applicant should submit the long-term efficacy and safety follow-up of trial participants who received Luxturna in the clinical programme (15-year follow-up).
AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: Pentru a evalua mai departe rezultatele privind eficacitatea și siguranța ale Luxturna la pacienții adulți și copii și adolescenți care prezintă pierderea vederii din cauza distrofiei retiniene ereditare, cauzată de mutații bialelice RPE65 confirmate, solicitantul trebuie să depună studiul de urmărire pe termen lung privind eficacitatea și siguranța pe termen lung la participanții cărora li s-a administrat Luxturna în programul clinic (urmărire pe o perioadă de 15 ani).
Other findings from voretigene neparvovec non-clinical studies included occasional and isolated inflammatory cells in the retina, with no apparent retinal degeneration.
Alte date din studiile non-clinice privind voretigene neparvovec au inclus celule ocazionale și celule inflamatorii izolate la nivelul retinei, fără o degenerare retiniană vizibilă.
It is recommended that patients/caregivers wear gloves for dressing changes and waste disposal, especially in case of underlying pregnancy, breast-feeding and immunodeficiency of caregivers.
Se recomandă ca pacienții/ aparținătorii acestora să poarte mănuși la schimbarea pansamentelor și la eliminarea deșeurilor, mai ales în cazul aparținătorilor care sunt femei gravide, femei care alăptează și persoane care prezintă imunodeficiență.
The primary endpoint of the Phase 3 study measured the mean change from baseline to one year in binocular multi-luminance mobility testing (MLMT) between the intervention and control groups.
Criteriul de evaluare principal al studiului de fază 3 a măsurat modificarea medie față de valoarea inițială până la un an, cu ajutorul testului de mobilitate multi-luminanță (MLMT), între grupul în care s-a intervenit și grupul de control.
Patients should avoid strenuous physical activity because of an increased risk of injury to the eye.
Pacienții trebuie să evite activitățile fizice solicitante din cauza unui risc crescut de vătămare a ochiului.
Mutations in the RPE65 gene lead to reduced or absent RPE65 all-trans-retinyl isomerase activity, blocking the visual cycle and resulting in vision loss.
Mutațiile de la nivelul genei RPE65 determină activitate redusă sau absență a izomerazei all-trans-retinyl RPE65, blocând ciclul vizual și determinând pierderea vederii.