natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The following side effects have been observed in a clinical study including 16 patients less than 2 months of age:
Reacții adverse suplimentare la copii cu vârsta sub 2 luni Următoarele reacții adverse au fost observate în cadrul unui studiu clinic care a inclus 16 pacienți cu vârsta sub 2 luni:
• feeling of pins and needles, feeling very restless, difficulty in waking up, feeling drowsy, problems with speech, feeling confused, depressed
• senzație de furnicături, stare de neliniște intensă, dificultăți la trezire, senzație de somnolență,
The reclosable bottle cap adapter can be used until the bottle is empty.
Adaptorul pentru capacul fără filet al flaconului care poate fi reînchis poate fi utilizat până la golirea flaconului.
Mean 24-hour AUCs for venous ammonia during steady-state dosing were 866 micromol/L*hour and 977 micromol/L*hour with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 44, ratio of geometric means 0.91; 95% confidence intervals 0.799, 1.034).
ASC medie la 24 de ore a amoniacului venos la starea de echilibru a fost de 866 micromol/l*oră pentru fenilbutiratul de glicerină, respectiv de 977 micromol/l*oră pentru fenilbutiratul de sodiu (n = 44, raportul mediilor geometrice 0,91; intervale de încredere 95% 0,799, 1,034).
In an additional long term (24 month), uncontrolled, open-label clinical study the safety of RAVICTI has been evaluated in 16 UCD patients less than 2 months of age and 10 pediatric patients with UCDs aged 2 months to less than 2 years.
În cadrul unui studiu clinic suplimentar pe termen lung (24 luni), necontrolat, în regim deschis, siguranța RAVICTI a fost evaluată la 16 pacienți cu tulburări ale ciclului ureei cu vârsta sub 2 luni și la 10 pacienți copii cu tulburări ale ciclului ureei, cu vârsta cuprinsă între 2 luni și sub 2 ani.
The daily dose should be individually adjusted according to the patient's estimated urea synthetic capacity, if any, amino acid profile, protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Doza zilnică trebuie ajustată pentru fiecare pacient, în funcție de capacitatea estimată a pacientului de a sintetiza ureea, dacă această capacitate există, de profilul aminoacidic, de toleranța pacientului la proteine și de aportul zilnic de proteine necesare creșterii și dezvoltării.
• stomach bloating or pain, constipation, diarrhoea, heartburn, wind, feeling sick (nausea), pain in the mouth, retching
• balonare sau durere abdominală, constipație, diaree, arsuri în capul pieptului, senzaţie de rău
No precipitant trigger or missing dose was reported for the other 2 subjects (1 age < 1 month, 1 age 1-2- months).
Pentru ceilalți 2 subiecți (unul cu vârsta < 1 lună, unul cu vârsta de 1-2 luni) nu au fost raportați factori declanșatori precipitanți și nici doze omise.
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency web site: http://www.ema.europa.eu.
Informații detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenției Europene pentru Medicamente http://www.ema.europa.eu. Există, de asemenea, link-uri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.
Dizziness, headache, tremor Uncommon Dysgeusia, lethargy, paraesthesia, psychomotor hyperactivity, somnolence, speech disorder
Mai puțin frecvente Disgeuzie, letargie, parestezie, hiperactivitate psihomotorie, somnolență, tulburări de vorbire
Amino acid level decreased Gamma-glutamyltransferase increased Hepatic enzyme increased Transaminases increased
Creșterea valorilor gamma-glutamiltransferazei
The daily dose should be individually adjusted according to the patient's estimated urea synthetic capacity, if any, protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Doza zilnică trebuie ajustată pentru fiecare pacient, în funcție de capacitatea estimată a pacientului de a sintetiza ureea, dacă această capacitate există, de toleranța pacientului la proteine și de aportul zilnic de proteine necesare creșterii și dezvoltării.
A new reclosable bottle cap adapter should be used for each new bottle that is opened.
Pentru fiecare flacon nou început, trebuie utilizat un nou adaptor pentru capacul fără filet al flaconului care poate fi reînchis.
Uncommon Dysphonia, epistaxis, nasal congestion, oropharyngeal pain, throat irritation
Mai puțin frecvente Disfonie, epistaxis, congestie nazală, durere la nivel orofaringian, iritaţie la nivelul gâtului
The same reclosable bottle cap adapter can be used until a bottle is empty.
Poate fi folosit același adaptor pentru capacul fără filet al flaconului care poate fi reînchis până la golirea flaconului.
The same oral syringe should be used for all doses taken each day.
Pentru toate dozele dintr-o zi trebuie utilizată aceeași seringă pentru administrare orală.
Constipation Diarrhoea
Tulburări gastro-intestinale Constipație
The mean normalized venous ammonia values in pediatric patients aged less than 2 months were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 35 to 94 micromol/L).
Valorile medii normalizate ale amoniacului venos la pacienții copii cu vârsta sub 2 luni au fost în limite normale în timp tratamentului pe termen lung cu fenilbutirat de glicerină (interval: 35-94 micromol/l).
Skin and subcutaneous tissue disorders
Afecțiuni cutanate și ale țesutului subcutanat Eczemă
Each ml contains 1.1 g of glycerol phenylbutyrate.
Fiecare ml conține fenilbutirat de glicerină 1,1 g.
Place the tip of the oral syringe into the reclosable bottle cap adapter.
Introduceți vârful seringii pentru administrare orală în adaptorul pentru capacul fără filet al flaconului care poate fi reînchis.
• tests show increased liver enzyme levels, imbalance of salts in the blood, low levels of a type of white blood cell (‘lymphocytes') or low levels of vitamin D
număr scăzut al unui tip de globule albe din sânge (limfocite) sau valori scăzute ale vitaminei D
A new reclosable bottle cap should be used for each new bottle that is opened.
Pentru fiecare flacon nou început, trebuie utilizat un nou capac fără filet al flaconului care poate fi reînchis.
• Place the tip of the oral syringe onto the tip of the gastrostomy/nasogastric tube.
• Se introduce vârful seringii pentru administrare orală în capătul sondei de gastrostomă/nazogastrice.
Mean venous ammonia values in paediatric patients in Study 5 were within normal limits during long-term (24 months) treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 1525 micromol/L).
Valorile medii ale amoniacului venos la pacienții copii și adolescenți din Studiul 5 s-au situat între limitele normale pe parcursul tratamentului de lungă durată (24 luni) cu fenilbutirat de glicerină (interval: 15-25 micromoli/l).
Fatigue, oedema peripheral Uncommon Hunger, Pyrexia
Oboseală, edeme periferice Mai puțin frecvente Foame, febră
PARTICULARS TO APPEAR ON THE IMMEDIATE PACKAGING 25 ml BOTTLE LABEL
ETICHETA FLACONULUI de 25 ml
Mean fasting venous ammonia values in adults in Study 2 were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 630 micromol/L).
Valorile medii ale amoniacului venos în condiţii de repaus alimentar în Studiul 2 au fost între limitele normale pe durata tratamentului pe termen lung cu fenilbutirat de glicerină (interval: 6-30 micromol/l).
Mean fasting venous ammonia values were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 17-25 micromol/L).
Valorile medii ale amoniacului venos în condiţii de repaus alimentar au fost între limite normale pe durata tratamentului de lungă durată cu fenilbutirat de glicerină (interval: 17-25 micromol/l).
Recommended starting dosage in phenylbutyrate-naïve patients:
Doza inițială recomandată pentru pacienții care nu au mai utilizat fenilbutirat:
Food aversion
Aversiune față de alimente
Decreased appetite, increased appetite Uncommon Hypoalbuminaemia, hypokalaemia
Mai puțin frecvente Hipoalbuminemie, hipopotasemie
Glycerol
Glicerină
Tightly close the tethered tab on the reclosable bottle adapter after use.
După utilizare, se strânge bine dopul atașat de pe adaptorul pentru flacon care poate fi reînchis.
Upon oral administration, pancreatic lipases hydrolyse glycerol phenylbutyrate and release PBA. PBA undergoes β-oxidation to PAA, which is conjugated with glutamine in the liver and in the kidney through the enzyme phenylacetyl-CoA: Lglutamine- N-acetyltransferase to form PAGN.
PBA este β-oxidat la PAA, care se conjugă cu glutamina în ficat și rinichi, prin enzima fenilacetil-CoA:
Do not rinse the reclosable bottle cap or the oral syringe between daily doses, as the presence of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
A nu se clăti capacul fără filet al flaconului care poate fi reînchis sau seringa pentru administrare orală între administrările dozelor zilnice, deoarece prezența apei provoacă degradarea fenilbutiratului de glicerină.
How to store RAVICTI
Cum se păstrează RAVICTI
RAVICTI may also be administered by CE marked medical grade silicone nasogastric or gastrostomy tube for those patients unable to take the medicinal product by mouth.
De asemenea, pentru pacienții care nu pot utiliza medicamentul pe cale orală, RAVICTI poate fi administrat prin sondă nazogastrică sau sondă pentru gastrostomă din silicon de uz medical, cu marcajul CE.
Adjustment based on plasma ammonia
Scăderea concentrației de aminoacizi
Additional adverse reactions have been evaluated in a clinical study including 16 UCD patients less than 2 months of age.
În cadrul unui studiu clinic care a inclus 16 pacienți cu tulburări ale ciclului ureei cu vârsta sub 2 luni au fost evaluate reacții adverse suplimentare.
1 reclosable bottle cap adapter.
1 adaptor pentru capacul fără filet al flaconului, care poate fi reînchis.
The bottle is packed with a reclosable bottle cap adapter.
Flaconul este ambalat împreună cu un adaptor pentru capacul fără filet al flaconului care poate fi reînchis.
Do not rinse the reclosable bottle cap adapter or the oral syringe between daily doses as the introduction of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
Nu clătiți adaptorul pentru capacul fără filet al flaconului care poate fi reînchis sau seringa pentru administrare orală între administrările dozelor zilnice, deoarece adăugarea apei determină degradarea fenilbutiratului de glicerină.
The ratio of mean values for PAA to PAGN among all patients dosed with 6 ml BID ranged from 0.96 to 1.28 and for patients dosed with 9 ml twice daily ranged from 1.18-3.19.After multiple doses, a PAA concentration >200 mcg/L was associated with a ratio of plasma PAA to PAGN concentrations higher than 2.5.
Raportul valorilor medii ale PAA și PAGN pentru toți pacienții tratați cu 6 ml de două ori pe zi a variat de la 0,96 la 1,28, iar pentru pacienții tratați cu 9 ml de două ori pe zi a variat de la 1,18 la 3,19.
Abnormal skin odour, acne Uncommon Alopecia, hyperhidrosis, pruritic rash
Miros anormal al pielii, acnee Mai puțin frecvente Alopecie, hiperhidroză, erupție cutanată însoțită de prurit
• Each ml of liquid contains 1.1 g of glycerol phenylbutyrate.
• Fiecare ml de lichid conține fenilbutirat de glicerină 1,1 g. Aceasta corespunde unei densități de
ADRs in patients 2 months to less than 2 years of age
RAM la pacienți cu vârsta cuprinsă între 2 luni și sub 2 ani Clasificarea pe aparate, sisteme și organe
Not applicable.
Fără excipienți.
Mean blood glutamine levels were also non-significantly lower after glycerol phenylbutyrate treatment compared with sodium phenylbutyrate treatment by -45.2 ± 142.94 micromol/L (p = 0.135, paired ttest; p = 0.114, Wilcoxon signed-rank test).
142,94 micromol/l (p = 0,135, test-t pentru eșantioane perechi; p = 0,114, testul Wilcoxon pentru diferența rangurilor).
A total of 16 paediatric patients with UCDs aged less than 2 months participated in a long-term (24 months), uncontrolled, open-label study, of which 10 patients converted from sodium phenylbutyrate to RAVICTI.
La un studiu pe termen lung (24 luni), necontrolat, în regim deschis, au participat în total 16 pacienți copii cu tulburări ale ciclului ureei, cu vârsta sub 2 luni, dintre care 10 pacienți au efectuat conversia de la fenilbutirat de sodiu la RAVICTI.
United Kingdom
Suedia
ANNEX III LABELING AND PACKAGE LEAFLET
ETICHETAREA ȘI PROSPECTUL
Other medicines and RAVICTI
RAVICTI împreună cu alte medicamente
Uncommon Gallbladder pain
Fenilbutirat de glicerină
Hypophagia
Metabolizare
In the pooled analysis of the short-term studies in children (Study 3 and Study 4), plasma ammonia was significantly lower after switching to glycerol phenylbutyrate; ammonia AUC0-24h was 626.79 and 871.72 (micromol/L)*hour during treatment with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 26, ratio of geometric means 0.79; 95% confidence intervals 0.647, 0.955).
ASC0-24ore a amoniacului a fost de 626,79 pe durata tratamentului cu fenilbutirat de glicerină, respectiv de 871,72 (micromol/l)*oră pe durata tratamentului cu fenilbutirat de sodiu (n = 26, raportul mediilor geometrice 0,79; intervale de încredere
• Step 3: sodium phenylacetate/sodium benzoate discontinued and full dose RAVICTI
• Pasul 3: administrarea de fenilacetat de sodiu/benzoat de sodiu este oprită și se continuă cu doza integrală de RAVICTI, în conformitate cu schema de administrare, timp de 4-8 ore.
Each ml of liquid contains 1.1g of glycerol phenylbutyrate.
DECLARAREA SUBSTANȚEI(LOR) ACTIVE) Fiecare ml conține fenilbutirat de glicerină 1,1 g.
This corresponds to a density of 1.1 g/ml.
COMPOZIŢIA CALITATIVĂ ŞI CANTITATIVĂ Fiecare ml de lichid conține fenilbutirat de glicerină 1,1 g. Acesta corespunde unei densități de 1,1 g/ml.
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S)
DEŢINĂTORUL AUTORIZAŢIEI DE PUNERE PE PIAŢĂ Immedica Pharma AB
RAVICTI must be used with a special low protein diet. - This diet will be designed for you by your doctor and dietician.
RAVICTI trebuie utilizat împreună cu un regim alimentar special, cu conținut redus de proteine.
Talk to your doctor or pharmacist before taking RAVICTI:
Înainte să luați RAVICTI, adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului:
Other information about Kuvan
Alte informații despre Kuvan
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Kuvan on 2 December 2008.
Comisia Europeană a acordat o autorizație de punere pe piață pentru Kuvan, valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene, la 2 decembrie 2008.
Kuvan is taken with a meal at the same time every day, preferably in the morning.
Kuvan se administrează în timpul mesei la aceeași oră în fiecare zi, preferabil dimineața.
The starting dose of Kuvan depends on the patient's weight.
Doza inițială de Kuvan depinde de greutatea pacientului.
Studies with Kuvan involved adults and children of all ages.
Studiile cu Kuvan au cuprins adulți și copii de toate vârstele.
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Kuvan.
Prezentul document este un rezumat al Raportului public european de evaluare (EPAR) pentru Kuvan.
Kuvan is intended for long-term use.
Kuvan este destinat administrării pe termen lung.
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Kuvan?
Ce măsuri se iau pentru utilizarea sigură și eficace a Kuvan?
If this has been achieved after one month, the patient is classified as a ‘responder' and can continue taking Kuvan.
Dacă s-a obținut acest lucru după o lună, se consideră că pacientul „a răspuns la tratament” și poate continua tratamentul cu Kuvan.
For the treatment of BH4 deficiency, which is a very rare condition, the company presented results of three studies from the published literature in which some patients were treated with sapropterin for an average of 15.5 months.
Pentru tratamentul deficitului de BH4, care este o afecțiune foarte rară, compania a prezentat rezultatele a trei studii din literatura de specialitate publicată, în care unii pacienți au fost tratați cu sapropterină, o perioadă medie de 15,5 luni .
The Agency decided that Kuvan's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
CHMP a hotărât că beneficiile Kuvan sunt mai mari decât riscurile asociate și a recomandat acordarea autorizației de punere pe piață pentru acest produs.
It is not intended to provide practical advice on how to use Kuvan.
Scopul documentului nu este să ofere recomandări practice referitoare la utilizarea Kuvan.
Kuvan is available as soluble tablets (100 mg) or as powder (100 or 500 mg), to be dissolved in water and drunk.
Kuvan este disponibil sub formă de comprimate solubile (100 mg) sau de pulbere (100 mg sau 500 mg) care se dizolvă în apă și se beau.
For some patients with BH4 deficiency, the dose may need to be divided into two or three doses over the course of the day to get the best effect.
Pentru unii pacienți cu deficit de BH4, poate fi necesară divizarea dozei în două sau trei prize pe parcursul zilei, pentru un efect optim.
What are the risks associated with Kuvan?
Care sunt riscurile asociate cu Kuvan?
What is Kuvan and what is it used for?
Ce este Kuvan și pentru ce se utilizează?
A satisfactory response is defined as a reduction in blood phenylalanine levels of at least 30% or to a level determined by the doctor.
Răspunsul satisfăcător este definit ca o reducere a nivelului de fenilalanină din sânge cu cel puțin 30% sau până la un nivel stabilit de medic.
Why is Kuvan approved?
De ce a fost aprobat Kuvan?
Because the number of patients with conditions leading to high phenylalanine levels is low, the conditions are considered ‘rare', and Kuvan was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 8 June 2004.
Din cauza numărului mic de pacienți cu afecțiuni care determină niveluri mari de fenilalanină, bolile sunt considerate rare, iar Kuvan a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare) la 8 June 2004.
Patients with PKU have defective versions of the enzyme, and patients with BH4 deficiency have low levels of BH4, a ‘cofactor' that this enzyme needs to work properly.
Pacienții cu FCU au versiuni nefuncționale ale enzimei, iar pacienții cu deficit de BH4 au valori scăzute ale BH4, un „cofactor” de care are nevoie această enzimă pentru a funcționa corect.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Rezumatul avizului Comitetului pentru medicamente orfane pentru Kuvan este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designation.
The full EPAR for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
EPAR-ul complet pentru Kuvan este disponibil pe site-ul agenției: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
For the full list of all side effects and restrictions with Kuvan, see the package leaflet.
Pentru lista completă a reacțiilor adverse și a restricțiilor asociate cu Kuvan, citiți prospectul.
For more information about treatment with Kuvan, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Pentru mai multe informații referitoare la tratamentul cu Kuvan, citiți prospectul (care face parte, de asemenea, din EPAR) sau adresați-vă medicului dumneavoastră sau farmacistului.
In these studies, patients showed an improvement in blood phenylalanine levels and other markers of the disease when they were taking the medicine.
În aceste studii, pacienții au prezentat o ameliorare a nivelului de fenilalanină din sânge și a altor indicatori de boală atunci când luau acest medicament.
What benefits of Kuvan have been shown in studies?
Ce beneficii a prezentat Kuvan pe parcursul studiilor?
The most common side effects with Kuvan (seen in more than 1 patient in 10) are headache and rhinorrhoea (runny nose).
Cele mai frecvente reacții adverse asociate cu Kuvan (observate la mai mult de 1 pacient din 10) sunt durerile de cap și rinoreea (secreții nazale abundente).
Kuvan sapropterin dihydrochloride
Kuvan diclorhidrat de sapropterină
In PKU, it works by enhancing the activity of the defective enzyme, while in BH4 deficiency it replaces the missing cofactor.
În FCU, aceasta funcționează prin îmbunătățirea activității enzimei disfuncționale, iar în deficitul de BH4 funcționează prin substituirea cofactorului lipsă.
Kuvan contains the active substance sapropterin dihydrochloride.
Kuvan conține substanța activă diclorhidrat de sapropterină.
For practical information about using Kuvan, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
Pentru informații practice privind utilizarea Kuvan, pacienții trebuie să citească prospectul sau să se adreseze medicului sau farmacistului.
Two other studies in 101 patients looked at how effective Kuvan was at allowing the patients to consume foods containing phenylalanine while keeping blood phenylalanine at target levels (i.e. phenylalanine tolerance).
Alte două studii, efectuate la 101 pacienți, au analizat eficacitatea Kuvan în ceea ce privește consumul permis de alimente cu conținut de fenilalanină, menținând în același timp nivelul de feninalalanină din sânge la un nivel țintă (toleranța la fenilalanină).
The active substance in Kuvan, sapropterin dihydrochloride, is a synthetic copy of BH4.
Substanța activă din Kuvan, diclorhidratul de sapropterină, este o versiune artificială a BH4.
Kuvan was more effective than placebo at reducing blood phenylalanine levels in patients with PKU, achieving a reduction of 236 micromoles per litre after 6 weeks compared with an increase of 3 micromoles per litre seen with placebo.
Kuvan a fost mai eficace decât placebo în reducerea nivelului de fenilalanină din sânge la pacienții cu FCU, determinând o reducere de 236 micromoli per litru după 6 săptămâni față de o creștere de 3 micromoli per litru cu placebo.
These actions help restore the ability of the enzyme to convert phenylalanine into tyrosine, thereby reducing phenylalanine levels in the blood.
Aceste procese ajută la restabilirea capacității enzimei de a converti fenilalanina în tirozină, reducând astfel nivelul de fenilalanină din sânge.
When Kuvan plus diet restriction was compared with diet restriction alone, the average daily phenylalanine intake that was tolerated after 26 weeks was 81 mg/kg in the Kuvan group and 50 mg/kg in the group on diet restriction alone.
Comparând Kuvan asociat cu restricții alimentare și restricția alimentară singură, absorbția zilnică medie de fenilalanină care a fost tolerată după 26 de săptămâni a fost de 81 mg/kg în grupul Kuvan și de 50 mg/kg în grupul care avea doar restricții alimentare.
Kuvan can only be obtained with a prescription and treatment must be started and supervised by a doctor who has experience in treating PKU and BH4 deficiency.
Kuvan poate fi obținut numai pe bază de prescripție medicală și tratamentul trebuie început și supravegheat de un medic cu experiență în tratarea fenilcetonuriei și al deficitului de tetrahidrobiopterină.
In addition Kuvan allowed patients with PKU who were not on a restricted diet to increase their daily phenylalanine intake by 17.5 mg per kg body weight after 10 weeks compared with 3.3 mg/kg with placebo.
În plus, Kuvan a permis pacienților cu FCU care nu aveau restricții alimentare să crească absorbția zilnică de fenilalanină cu 17,5 mg per kg de greutate corporală după 10 săptămâni față de 3,3 mg/kg cu placebo.
In PKU treatment, a main study compared the reductions in blood phenylalanine in 88 patients treated with either Kuvan or placebo (a dummy treatment).
În tratarea FCU, un studiu principal a comparat reducerea nivelului de fenilalanină din sânge la 88 de pacienți tratați cu Kuvan sau cu placebo (un preparat inactiv).