natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Forty-nine percent (49%) and 50% of patients had a New York Heart Association (NYHA) Class of I or II, respectively.
Un procent de patruzeci și nouă (49%) și 50% dintre pacienți prezentau insuficiență cardiacă de clasa I sau respectiv II conform clasificării Asociației de
The primary efficacy endpoint was the change from baseline to 18 months in modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7).
Criteriul final primar de eficacitate a fost reprezentat de modificarea față de momentul inițial, la 18 luni, a Scorului afectări neuropatice +7 (mNIS+7).
Serum TTR reduction was maintained with continued dosing.
Reducerea concentrațiilor serice de TTR s-a menținut în cazul administrării continue.
Clinical studies did not identify significant differences in steady state pharmacokinetic parameters or TTR reduction according to gender or race (non-Caucasian vs. Caucasian).
Studiile clinice nu au identificat diferențe semnificative între parametrii farmacocinetici la starea de echilibru sau reducerile TTR în funcție de sex sau rasă (non-albă față de albă).
IV use after dilution
Administrare IV după diluare
There is little to no metabolism of PEG2000-C-DMG.
Există un nivel redus sau absent de metabolizare a PEG2000-C-DMG.
Your doctor will measure your vitamin A levels, and if they are too low they should have returned to normal and any symptoms due to vitamin A deficiency should have resolved before you start treatment with Onpattro.
Medicul dumneavoastră vă va măsura concentrațiile de vitamina A și dacă acestea sunt prea scăzute trebuie readuse la normal, și orice simptom de deficiență de vitamina A trebuie să se fi rezolvat înainte să începeți tratamentul cu Onpattro.
• Onpattro must be diluted prior to intravenous infusion.
• Onpattro trebuie diluat înaintea administrării perfuziei intravenoase.
In the event of an unplanned pregnancy, Onpattro should be discontinued (see section 4.6).
În eventualitatea unei sarcini neplanificate, Onpattro trebuie întrerupt (vezi pct. 4.6).
• Dilute the required volume of filtered Onpattro into an infusion bag containing sodium chloride 9 mg/mL (0.9%) solution for a total volume of 200 mL.
• Diluați volumul necesar de Onpattro filtrat într-o pungă de perfuzie care conține soluție de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) pentru un volum total de 200 ml.
In the placebo-controlled and open-label clinical studies, 7 of 194 (3.6%) patients with hATTR amyloidosis developed anti-drug antibodies during treatment with Onpattro.
În cadrul studiilor clinice controlate cu placebo și în regim deschis, la 7 dintre cei 194 (3,6%) pacienți cu amiloidoză hATTR au apărut anticorpi antimedicament în timpul tratamentului cu Onpattro.
If not used immediately, store the diluted solution in the infusion bag at room temperature (up to 30°C) or at 2°C to 8°C for up to 16 hours (including infusion time).
Dacă nu se utilizează imediat, păstrați soluția diluată în punga de perfuzie la temperatura camerei (până la 30°C) sau la 2°C - 8°C timp de până la 16 ore (incluzând timpul de administrare a perfuziei).
Peripheral oedema
Edem periferic
In the unlikely event that you are given too much (an overdose) your doctor or nurse will check you for side effects.
În cazul puțin probabil în care vi se administrează prea mult (supradozaj), medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă vor monitoriza pentru a depista apariția de reacții adverse.
There were no adverse effects on the pups.
Nu s-au observat reacții adverse la pui.
If you have any further questions on the use of this medicine, ask your doctor or nurse.
Dacă aveți orice întrebări suplimentare cu privire la utilizarea acestui medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.
The duration of infusion may be extended in the event of an IRR (see section 4.4).
Durata perfuziei poate fi prelungită în cazul unei RAP (vezi pct. 4.4).
No impact on male or female fertility was detected in animal studies (see section 5.3).
În studiile la animale nu s-a observat nicio influență asupra fertilității la masculi sau femele (vezi pct. 5.3).
Onpattro has not been studied in patients with severe renal impairment or end-stage renal disease and should not be used in these patients unless the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk (see section 5.2).
Onpattro nu a fost studiat la pacienți cu insuficiență renală severă sau boală renală în stadiu terminal și nu trebuie utilizat la acești pacienți decât dacă beneficiul clinic anticipat depășește riscul potențial (vezi pct. 5.2).
• Feeling tired (fatigue)
• Senzație de oboseală (fatigabilitate)
See package leaflet for further information.
A se vedea prospectul pentru informații suplimentare.
N-terminal pro-B type natriuretic peptide (NT-proBNP) was 727 ng/L and 711 ng/L at baseline (geometric mean) in Onpattro-treated and placebo-treated patients, respectively.
Valoarea peptidul natriuretic tip pro-B (NT-proBNP) a fost de 727 ng/l și 711 ng/l la momentul inițial (media geometrică), la pacienții tratați cu Onpattro și respectiv pacienții cărora li s-a administrat placebo.
There was no accumulation of AUCτ at steady-state compared to the first dose.
Nu a existat nicio acumulare a ASCτ la starea de echilibru în comparație cu prima doză.
Anti-drug antibodies to Onpattro were evaluated by measuring antibodies specific to PEG2000-C-DMG, a lipid component exposed on the surface of Onpattro.
Anticorpii antimedicament împotriva Onpattro au fost evaluați prin măsurarea anticorpilor specifici PEG2000-C-DMG, o componentă lipidică expusă de pe suprafața Onpattro.
• Filter Onpattro through a sterile 0.45 micron polyethersulfone (PES) syringe filter into a sterile container.
• Filtrați Onpattro printr-un filtru de seringă din polietersulfonă (PES) de 0,45 microni, într-un recipient steril.
At baseline, 46% of patients had stage 1 disease (unimpaired ambulation; mostly mild sensory, motor and autonomic neuropathy in the lower limbs), and 53% had stage 2 disease (assistance with ambulation required; mostly moderate impairment progression to the lower limbs, upper limbs, and trunk).
La momentul inițial, 46% dintre pacienți prezentau stadiul 1 al bolii (capacitate de deplasare neafectată, neuropatie motorie și a sistemului autonom, la nivelul membrelor inferioare, în majoritate ușoară), iar 53% dintre pacienți prezentau stadiul 2 al bolii (necesitatea asistenței pentru deplasare; progresie în majoritate moderată a afectării la nivelul membrelor inferioare, membrelor superioare și trunchiului).
In lactating rats, patisiran was not present in milk, although small amounts of the lipid components DLin-MC3-DMA and PEG2000-C-DMG were present in milk (up to 7% of concomitant maternal plasma concentrations).
La femelele de șobolan care alăptau, patisiranul nu a fost prezent în lapte, deși mici cantități de componente lipide DLin-MC3-DMA și PEG2000-C-DMG au fost prezente în lapte (până la 7% din concentrațiile plasmatice materne concomitente).
• Discard any unused portion of Onpattro.
• Eliminați orice cantitate neutilizată de Onpattro.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 10 mg/5 mL
CONȚINUTUL PE MASĂ, VOLUM SAU UNITATEA DE DOZĂ 10 mg/5 ml
If refrigeration is not available, Onpattro can be stored at room temperature up to 25°C for up to 14 days.
Dacă nu există posibilitatea de refrigerare, Onpattro poate fi păstrat la temperatura camerei, până la 25°C timp de până la 14 zile.
A. MANUFACTURER(S) RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
FABRICANTUL (FABRICANȚII) RESPONSABIL(I) PENTRU ELIBERAREA
How long to use Onpattro
Cât timp se utilizează Onpattro
If you are given more Onpattro than you should receive This medicine will be given to you by your doctor or nurse.
Dacă vi se administrează mai mult Onpattro decât trebuie Acest medicament vă va fi administrat de către un medic sau o asistentă medicală.
Uncommon: may occur in up to 1 in 100 infusions
Mai puțin frecvente: pot afecta până la 1 din 100 perfuzii
• The potential for IRRs to occur;
• posibilitatea apariției RAP;
In rabbits, Onpattro generated spontaneous abortions, reduced embryo-foetal survival, and reduced foetal body weights at maternally toxic doses ≥ 1 mg/kg (HED 3.2 times the RHD).
La iepure, Onpattro a provocat avorturi spontane, supraviețuire embrio-fetală redusă și greutăți corporale fetale reduse la doze maternotoxice de ≥ 1 mg/kg (HED de 3,2 ori mai mare decât RHD).
No dose adjustment is necessary in patients with mild hepatic impairment (bilirubin ≤ 1 x ULN and
Insuficiență hepatică Nu este necesară ajustarea dozelor la pacienții cu insuficiență hepatică ușoară (bilirubina ≤ 1 x LSN și
10-metre walk test (m/sec)c p < 0.001
testul de mers pe o distanță de 10 metri (m/sec)c
• The patient should be observed during the infusion and, if clinically indicated, following the infusion (see section 4.4).
• Pacientul trebuie ținut sub observație în timpul perfuziei și, dacă este indicat din punct de vedere clinic, trebuie ținut sub observație și ulterior administrării perfuziei (vezi pct. 4.4).
Women of childbearing potential have to use effective contraception during treatment with Onpattro.
Femeile aflate la vârsta fertilă trebuie să utilizeze măsuri contraceptive eficace în timpul tratamentului cu Onpattro.
No dose adjustment is necessary in patients with mild or moderate renal impairment (estimated glomerular filtration rate [eGFR] ≥ 30 to < 90 mL/min/1.73m2).
Nu este necesară ajustarea dozelor la pacienții cu insuficiență renală ușoară sau moderată (rată de filtrare glomerulară estimată [RFGe] ≥30 până la <90 ml/minut/1,732).
In spleen, lymphoid atrophy/necrosis and histiocytosis in the white pulp was observed in rats and hypocellularity of the red pulp was observed in monkeys.
La nivelul splinei, la șobolan s-a observat atrofie limfoidă/necroză și histiocitoză la nivelul pulpei albe, iar la maimuță s-a observat hipocelularitatea pulpei roșii.
Close monitoring of the foetus should be carried out in the event of an unplanned pregnancy, especially during the first trimester (see section 4.4).
În eventualitatea unei sarcini neplanificate trebuie efectuată monitorizarea atentă a fătului, în special în timpul primului trimestru (vezi pct. 4.4).
• The other ingredients are DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-yl-4- (dimethylamino) butanoate), PEG2000-C-DMG (α- (3'-{[1,2-di(myristyloxy)propanoxy]carbonylamino}propyl)-ω-methoxy, polyoxyethylene), DSPC (1,2-distearoyl-sn-glycero-3-phosphocholine), cholesterol, disodium hydrogen phosphate, heptahydrate, potassium dihydrogen phosphate, anhydrous, sodium chloride, and water for injections (see “Onpattro contains sodium” in section 2).
• Celelalte componente sunt Dlin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-il-4-(dimetilamino) butanoat), PEG2000-C-DMG (α-(3'-{[1,2-di(miristiloxi)propanoxi]carbonilamino}propil)-ω-metoxi, polioxietilenă), DSPC (1,2-distearoil-sn-glicero-3-fosfocolină), colesterol, hidrogen fosfat disodic heptahidrat, fosfat de dihidrogen potasiu anhidru clorură de sodiu și apă pentru preparate injectabile (vezi „Onpattro conține sodiu” la pct. 2).
• After completion of the infusion, the intravenous administration set should be flushed with sodium chloride 9 mg/mL (0.9%) solution to ensure that all medicinal product has been administered.
• După încheierea perfuziei, în setul de administrare intravenoasă trebuie introdusă soluție de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) pentru a se asigura faptul că s-a administrat întreaga cantitate de medicament.
At 18 months, the adjusted geometric mean ratio to baseline was 0.89 with Onpattro and 1.97 with placebo (ratio, 0.45; p < 0.001), representing a 55% difference in favour of Onpattro.
La 18 luni, raportul ajustat al mediei geometrice față de momentul inițial a fost de 0,89 în cazul Onpattro, respectiv de 1,97 în cazul placebo (raport, 0,45; p < 0,001), ceea ce reprezintă o diferență de 55% în favoarea Onpattro.
In the placebo-controlled study, peripheral oedema was reported in 29.7% of Onpattro-treated patients and 22.1% of placebo-treated patients.
În cadrul studiului controlat cu placebo, s-a raportat edem periferic la 29,7% dintre pacienții tratați cu Onpattro și la 22,1% dintre pacienții cărora li s-a administrat placebo.
In a threshold analysis of mNIS+7 (change from baseline of < 0 points), 56.1% of Onpattro-treated patients versus 3.9% of placebotreated patients experienced improvement in mNIS+7 (p <0.001).
Într-o analiză de prag a mNIS+7 (modificări față de momentul inițial < 0 puncte), 56,1% dintre pacienții tratați cu Onpattro față de 3,9% dintre pacienții cărora li s-a administrat placebo au prezentat o ameliorare a mNIS+7 (p <0,001).
The Onpattro infusion should be discontinued in the case of a serious or life-threatening IRR.
Administrarea perfuziei de Onpattro trebuie oprită în cazul unei RAP grave sau cu risc letal.
The accumulation of AUCτ was 1.76-fold at steady-state compared to the first dose.
Acumularea ASCτ a fost de 1,76 ori mai mare la starea de echilibru în comparație cu prima doză.
Onpattro is for intravenous use.
Onpattro este destinat administrării intravenoase.
DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-yl-4-(dimethylamino) butanoate) PEG2000-C-DMG (α-(3'-{[1,2-di(myristyloxy)propanoxy]carbonylamino}propyl)-ω-methoxy, polyoxyethylene)
DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-il-4-(dimetilamino) butanoat) PEG2000-C-DMG (α-(3'-{[1,2-di(miristiloxi)propanoxi]carbonilamino}propil)-ω-metoxi,
Liver transplant
Transplant hepatic
• Low or high blood pressure
• Scădere sau creștere a tensiunii arteriale
Onpattro must be diluted with sodium chloride 9 mg/mL (0.9%) solution prior to intravenous infusion.
Onpattro trebuie diluat cu soluție de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) înaintea administrării perfuziei intravenoase.
What Onpattro contains
Ce conține Onpattro
In patients with pre-defined cardiac involvement, centrally-assessed echocardiograms showed decreases in LV wall thickness (LS mean difference: −0.9 mm [95% CI −1.7, −0.2]) and longitudinal strain (LS mean difference: −1.37% [95% CI -2.48, -0.27]) with Onpattro treatment relative to placebo.
La pacienții cu implicare cardiacă predefinită, ecocardiogramele evaluate la nivel central au indicat scăderi ale grosimii peretelui VS (diferența între mediile CMP: −0,9 mm [IÎ 95% −1,7; −0,2]) și întinderea longitudinală (diferența între mediile CMP: −1,37% [IÎ 95% -2,48; -0,27]) în cazul tratamentului cu Onpattro în comparație cu placebo.
• Pain, redness, burning sensation, or swelling at or near the infusion site
• Durere, înroșire, senzație de arsură sau umflare la locul perfuziei sau în apropierea acestuia
All patients should receive premedication prior to Onpattro administration to reduce the risk of infusion-related reactions (IRRs).
Tuturor pacienților trebuie să li se administreze premedicație înainte de administrarea Onpattro pentru a se reduce riscul de reacții asociate perfuziei (RAP).
The accumulation of AUCτ was 3.2-fold at steady-state compared to the first dose.
Acumularea ASCτ a fost de 3,2 ori mai mare la starea de echilibru în comparație cu prima doză.
• Intravenous corticosteroid (dexamethasone 10 mg, or equivalent)
• Corticosteroid intravenos (dexametazonă 10 mg sau echivalent)
Treatment with Onpattro lowers the amount of vitamin A in your blood.
Tratamentul cu Onpattro determină scăderea cantității de vitamina A din sângele dumneavoastră.
Tell your doctor or nurse straight away if you get any of the following signs of an infusion-related reaction during treatment.
Spuneți imediat medicului dumneavoastră sau asistentei medicale dacă prezentați vreunul din următoarele semne ale unei reacții asociate perfuziei, în timpul tratamentului.
Symptoms of IRRs include, but are not limited to: arthralgia or pain (including back, neck, or musculoskeletal pain), flushing (including erythema of face or skin warm), nausea, abdominal pain, dyspnoea or cough, chest discomfort or chest pain, headache, rash, chills, dizziness, fatigue, increased heart rate or palpitations, hypotension, hypertension, facial oedema.
Simptomele RAP includ, fără limitare: artralgie sau durere (inclusiv dorsalgie, durere de ceafă sau durere musculoscheletică), înroșirea tegumentelor (incluzând eritem al feței sau încălzirea pielii), greață, durere abdominală, dispnee sau tuse, disconfort toracic sau durere toracică, cefalee, erupție cutanată tranzitorie, frisoane, amețeală, fatigabilitate, puls crescut sau palpitații, hipotensiune arterială, hipertensiune arterială, edem facial.
• The appropriate infusion rate;
• viteza corespunzătoare a perfuziei;
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/18/1320/001
EU/1/18/1320/001
If refrigeration is not available, Onpattro can be stored at room temperature (up to 25°C) for up to 14 days.
Dacă nu este există posibilitatea de refrigerare, Onpattro poate fi păstrat la temperatura camerei (până la 25°C) timp de până la 14 zile.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
reacțiile adverse sunt prezentate în ordinea descrescătoare a gravității.
• Onpattro is a white to off-white, opalescent, homogeneous concentrate for solution for infusion.
• Onpattro este un concentrat pentru soluție perfuzabilă omogen, de culoare albă până la aproape albă, opalescent.
If you are a woman of child-bearing age, you should practice effective contraception during treatment with Onpattro.
Dacă sunteți femeie aflată la vârsta fertilă trebuie să utilizați metode contraceptive eficace în timpul tratamentului cu Onpattro.
At the dose regimen of 300 micrograms per kg every 3 weeks, steady state was reached by 24 weeks of treatment.
În cazul schemei privind dozele, de 300 micrograme per kg o dată la 3 săptămâni, starea de echilibru s-a atins până în 24 săptămâni de tratament.
The pharmacokinetic properties of Onpattro were characterised by measuring the plasma concentrations of patisiran and the lipid components DLin-MC3-DMA and PEG2000-C-DMG.
Proprietățile farmacocinetice ale Onpattro au fost caracterizate prin măsurarea concentrațiilor plasmatice de patisiran și ale componentelor lipidice DLin-MC3-DMA și PEG2000-C-DMG.
• Muscle spasms
• Spasme musculare
All patients should receive premedication prior to Onpattro administration to reduce the risk of infusion-related reactions (IRRs) (see section 4.4).
Tuturor pacienților trebuie să li se administreze premedicație înainte de administrarea Onpattro pentru a se reduce riscul de reacții asociate perfuziei (RAP) (vezi pct. 4.4).
Onpattro is a white to off-white, opalescent, homogeneous solution.
Onpattro este o soluție omogenă de culoare albă până la aproape albă, opalescentă.
Onpattro is a medicine that treats an illness which runs in families called hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis.
Onpattro este un medicament care tratează o boală transmisă în familie, numită amiloidoză ereditară
• If you have any further questions, ask your doctor or nurse.
• Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Reactions to this infusion may happen during treatment with Onpattro.
În timpul tratamentului cu Onpattro pot apărea reacții asociate acestei perfuzii.
If clinically indicated, the corticosteroid may be tapered in decrements no greater than 2.5 mg to a minimum dose of 5 mg of dexamethasone (IV), or equivalent.
Dacă este indicat din punct de vedere clinic, doza de corticosteroid poate fi redusă în trepte de cel mult 2,5 mg, până la o doză minimă de 5 mg de dexametazonă (i.v.) sau echivalent.
A97S (9%), T60A (7%), E89Q (6%), and S50R (5%).
Au fost reprezentate treizeci și nouă (39) de mutații TTR diferite; cele mai frecvente (≥ 5%) au fost V30M (43%), A97S (9%), T60A (7%), E89Q (6%) și S50R (5%).
Therefore, women of child-bearing age should not be pregnant when starting treatment with Onpattro and should practice effective contraception (see section “Pregnancy, breast-feeding and contraception” below).
Prin urmare, femeile aflate la vârsta fertilă nu trebuie să rămână gravide atunci când încep tratamentul cu Onpattro și trebuie să utilizeze măsuri contraceptive eficace (vezi pct. „Sarcina,
A white to off-white coating may be observed on the inner surface of the vial, typically at the liquid-headspace interface.
Se poate observa un strat de culoare albă până la aproape albă pe suprafața interioară a flaconului, în mod uzual la interfața dintre lichid și spațiu de sus.
• Reasons triggering HCPs to consider whether the patient should stop home infusions and return to the clinic to receive the infusions.
• motivele care l-ar putea determina pe profesionistul din domeniul sănătății să decidă oprirea administrării perfuziilor la domiciliu și reluarea acesteia în cadrul clinicii.
If clinically indicated, the corticosteroid may be tapered in decrements no greater than 2.5 mg to a minimum dose of 5 mg of dexamethasone (intravenous, IV), or equivalent.
Dacă este indicat din punct de vedere clinic, doza de corticosteroid poate fi redusă în trepte de cel mult 2,5 mg, până la o doză minimă de 5 mg de dexametazonă (intravenos, i.v.) sau echivalent.
Preparation of the solution for infusion
Prepararea soluției perfuzabile
The recommended dose of Onpattro is 300 micrograms per kg body weight administered via intravenous (IV) infusion once every 3 weeks.
Doza recomandată de Onpattro este de 300 micrograme per kg greutate corporală, administrată sub forma unei perfuzii intravenoase (i.v.) o dată la 3 săptămâni.
• The usual dose of Onpattro is 300 micrograms per kilogram (kg) of body weight given once every
• Doza uzuală de Onpattro este de 300 micrograme per kilogram (kg) de greutate corporală administrate o dată la 3 săptămâni.
Available toxicological data in animals have shown excretion of small amounts of the lipid components DLin-MC3-DMA and PEG2000-C-DMG in milk (see section 5.3).
Datele de toxicologie disponibile la animale au indicat secretarea în lapte unor cantități mici ale componentelor lipidice DLin-MC3-DMA și PEG2000-C-DMG (vezi pct. 5.3).
At the dose regimen of 300 micrograms per kg every 3 weeks, mean ± SD steady state plasma clearance (CLss) of patisiran was 3.0 ± 2.5 mL/h/kg.
În cazul schemei privind dozele, de 300 micrograme per kg o dată la 3 săptămâni, valoarea medie ± AS a clearance-ului plasmatic la starea de echilibru al patisiranului (CLse) a fost de 3,0 ± 2,5 ml/oră/kg.
• Reddening of the face or body (flushing), warm skin, or rash
• Înroșirea feței sau a corpului (înroșirea pielii), încălzirea pielii sau erupție trecătoare pe piele
Signs and symptoms included phlebitis or thrombophlebitis, infusion or injection site swelling, dermatitis (subcutaneous inflammation), cellulitis, erythema or injection site redness, burning sensation, or injection site pain.
Semnele și simptomele au inclus flebită sau tromboflebită, umflare la locul perfuziei sau al injectării, dermatită (inflamație subcutanată), celulită, eritem sau înroșire la locul de injectare, senzație de arsură sau durere la locul de injectare.
(OnpattroPlacebo) Treatment Difference, LS Mean (95% CI)
Diferența între tratamente, media CMP (IÎ 95%)
5 mL concentrate in a Type I glass vial with a chlorobutyl stopper and an aluminium flip-off cap.
5 ml de concentrat în flacon din sticlă de tip I cu dop din clorobutil și capac fără filet, din aluminiu, detașabil.
• Redness of the skin (erythema)
• Înroșirea pielii (eritem)
At 18 months, a benefit with Onpattro to placebo was observed across all domains of Norfolk QoL-DN, and 51.4% of Onpattro-treated patients experienced an improvement in quality of life (Norfolk QoL-DN change from baseline of < 0 points) compared to 10.4% of placebo-treated patients.
La 18 luni s-a observat un beneficiu al Onpattro față de placebo pentru toate domeniile Norfolk QoL-DN, iar 51,4% dintre pacienții tratați cu Onpattro au manifestat o ameliorare a calității vieții (modificare a Norfolk QoL-DN față de momentul inițial < 0 puncte) în comparație cu 10,4% dintre pacienții cărora li s-a administrat placebo S-a observat ameliorarea la 9 luni, prima evaluarea ulterioară momentului inițial, din cadrul studiului.
Vitamin A deficiency
Deficiența de vitamina A