natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Kyndrisa was investigated in three studies in a total of 290 patients with Duchenne muscular dystrophy.
Kyndrisa a fost investigat în trei studii care au cuprins un total de 290 de pacienți cu distrofie musculară Duchenne.
The application was withdrawn after the CHMP had evaluated the documentation provided by the company and formulated lists of questions.
Cererea a fost retrasă după ce CHMP finalizase evaluarea documentației prezentate de companie și formulase listele de întrebări.
Further, the safety profile of the medicine was not considered satisfactory, particularly because of the risk of persisting reactions at the injection site (such as swelling, inflammation and ulceration) which could have a negative impact on quality of life, and the risk of thrombocytopenia (low blood platelet counts) which could put patients at risk of serious bleeding complications.
În plus, profilul de siguranță al medicamentului nu a fost considerat satisfăcător, în special din cauza riscului de apariție a unor reacții adverse persistente la locul de injectare (cum ar fi umflare, inflamare și ulcerație), care ar putea avea un impact negativ asupra calității vieții, precum și din cauza riscului de apariție a trombocitopeniei (număr scăzut de globule albe în sânge), care ar putea supune pacienții unui risc de complicații hemoragice grave.
It causes progressive weakness and loss of muscle function, and usually leads to death in adolescence or early adulthood.
Boala determină, în mod progresiv, slăbiciune și pierderea funcției musculare și, de obicei, duce la deces în perioada adolescenței sau într-o fază timpurie a vârstei adulte.
On 31 May 2016, BioMarin International Limited officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wishes to withdraw its application for a marketing authorisation for Kyndrisa, for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
La data de 31 mai 2016, BioMarin International Limited a informat oficial Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) că dorește să își retragă cererea de autorizare de introducere pe piață pentru Kyndrisa, pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne.
This technology enables the protein-making apparatus in cells to skip some areas of the dystrophin gene and allow the production of a shortened but partially working dystrophin protein.
Această tehnologie face ca aparatul din celule care produce proteina să sară peste anumite zone ale genei distrofină și să permită producerea unei proteine distrofină mai scurte, dar parțial funcționale.
The studies compared the effects of Kyndrisa with placebo (a dummy treatment) and the main measure of effectiveness was the change in the distance the patient could walk in six minutes after 24 or 48 weeks of treatment.
Studiile au comparat efectele Kyndrisa cu placebo (un preparat inactiv), iar principal măsură a eficacității a fost modificarea distanței pe care pacientul a putut să o parcurgă pe jos în șase minute după 24 sau 48 de săptămâni de tratament.
Kyndrisa was expected to be used for the treatment of Duchenne muscular dystrophy in patients aged 5 years and older who are able to walk and whose disease is due to certain genetic mutations (defects) that can be treated with ‘exon 51 skipping technology'.
Kyndrisa ar fi trebuit să se utilizeze pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne la pacienți cu vârsta de 5 ani sau mai mult care au capacitatea de a se deplasa și a căror boală este cauzată de anumite mutații (defecte) genetice, care pot fi tratate prin „tehnologia de salt peste exonul 51”.
In its letter notifying the Agency of the withdrawal of application, the company stated that it would not be able to address the CHMP concerns regarding the results of the clinical studies within the expected timeframe.
În scrisoarea prin care înștiințează agenția cu privire la retragerea cererii, compania a declarat că nu putea să rezolve favorabil motivele de îngrijorare ale CHMP cu privire la rezultatele studiilor clinice în intervalul de timp prevăzut.
Duchenne muscular dystrophy is a serious genetic disease, which mainly affects boys and is usually diagnosed before the age of 6.
Distrofia musculară Duchenne este o boală genetică gravă, care afectează în principal copiii de sex masculin și se diagnostichează, de obicei, înainte ca aceștia să atingă vârsta de 6 ani.
Kyndrisa was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) on 27 February 2009 for Duchenne muscular dystrophy.
Kyndrisa a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în bolile rare) pentru distrofia musculară Duchenne, la data de 27 februarie 2009.
Based on the review of the data and the company's response to the CHMP lists of questions, at the time of the withdrawal, the CHMP had some concerns and was of the provisional opinion that Kyndrisa could not have been approved for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.
Pe baza analizării datelor și a răspunsului companiei la listele de întrebări ale CHMP, în momentul retragerii cererii CHMP avea unele motive de îngrijorare, drept pentru care a emis un aviz provizoriu, potrivit căruia Kyndrisa nu putea fi aprobat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne.
Duchenne muscular dystrophy is caused by mutations in the gene for the protein dystrophin, which lead to the production of a non-functional dystrophin.
Distrofia musculară Duchenne este cauzată de mutații ale genei la nivelul proteinei distrofină, care determină producerea unei distrofine nefuncționale.
Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP was of the opinion that the benefits of Kyndrisa did not outweigh its risks.
Prin urmare, la momentul retragerii cererii, în opinia CHMP, beneficiile Kyndrisa nu depășeau riscurile asociate.
What was Kyndrisa expected to be used for?
Pentru ce ar fi trebuit să se utilizeze Kyndrisa?
How is Kyndrisa expected to work?
Cum ar trebui să acționeze Kyndrisa?
This medicine works by ‘exon 51 skipping
salt peste exonul 51”.
technology'.
Acest medicament acționează prin „tehnologia de
Withdrawal of the marketing authorisation application for Kyndrisa (drisapersen) EMA/430531/2016
EMA/430531/2016
OPEN HERE LIFT HERE
DESCHIDEȚI AICI RIDICAȚI AICI
22014 Incheon Republic of Korea
22014 Incheon Republica Coreea
Important information:
Informații importante:
MIDAS total
Total MIDAS
HIT-6 total
Total HIT-6
Intrinsic and extrinsic factors
Factori intrinseci și extrinseci
Long-term study (Study 3)
Studiul pe termen lung (Studiul 3)
d) Wash your hands with soap and water and dry well with a clean towel.
d) Spălați-vă mâinile cu apă și săpun și ștergeți-le bine cu un prosop curat.
One of these 6 patients developed neutralising antibodies.
Unul dintre acești 6 pacienți a dezvoltat anticorpi neutralizanți.
No safety signal was observed during the 15-month combined treatment period.
Nu s-a observat niciun semnal de siguranță pe parcursul perioadei de tratament combinat cu durata de 15 luni.
The treatment benefit should be assessed within 3 months after initiation of treatment.
Beneficiul tratamentului trebuie evaluat în decurs de 3 luni de la inițierea tratamentului.
No safety data are available in these patients.
Nu sunt disponibile date privind siguranța la acești pacienți.
Not all pack sizes may be available in your country.
Este posibil ca nu toate mărimile de ambalaj să fie disponibile în țara dumneavoastră.
You wait another 10 seconds (to make sure all of the medicine is injected).
Așteptați încă 10 secunde (pentru a vă asigura că este injectată întreaga cantitate de medicament).
Two dosing options are available:
Sunt disponibile două opțiuni de administrare:
AJOVY is not recommended for children and adolescents below the age of 18 years because it has not been studied in this age group.
AJOVY nu este recomandat pentru copii și adolescenți cu vârsta sub 18 ani, deoarece nu a fost studiat la această grupă de vârstă.
The antibody responses were of low titer.
Răspunsurile anticorpilor au fost în titru redus.
AJOVY should not be used if the solution has been frozen.
AJOVY nu trebuie utilizat dacă soluția a fost congelată.
The safety and efficacy of fremanezumab were not affected by ADA development.
Siguranța și eficacitatea fremanezumabului nu au fost afectate de dezvoltarea AAM.
More than 1,400 patients were treated for at least 12 months.
Peste 1400 pacienți au fost tratați timp de cel puțin 12 luni.
It should not be administered by the intravenous or intramuscular route.
Nu trebuie administrat pe cale intravenoasă sau intramusculară.
No data on exposure-efficacy relationship in subjects with body weight >132 kg is available.
Nu sunt disponibile date privind relația expunere-eficacitate la subiecții cu o greutate corporală >132 kg.
The safety and efficacy of AJOVY in children and adolescents below the age of 18 years have not yet been established.
Copii și adolescenți Siguranța și eficacitatea AJOVY la copii și adolescenți cu vârsta sub 18 ani nu au fost încă stabilite.
How much and when to inject
Ce cantitate trebuie să injectați și când
Date of first authorisation: 28 March 2019
DATA PRIMEI AUTORIZĂRI SAU A REÎNNOIRII AUTORIZAȚIEI Data primei autorizări: 28 martie 2019
• Carefully read the AJOVY package leaflet to learn more about your medicine.
• Citiți cu atenție prospectul AJOVY pentru a afla mai multe despre medicamentul dumneavoastră.
All injection site reactions resolved, mostly within a few hours or days.
Toate reacțiile la locul de administrare a injecției s-au remis, în majoritate în decurs de câteva ore sau zile.
Human IgG is known to be excreted in breast milk during the first days after birth, which is decreasing to low concentrations soon afterwards; consequently, a risk to breast-fed infants cannot be excluded during this short period.
Se cunoaște faptul că IgG se excretă în laptele matern în timpul primelor zile de după naștere, concentrațiile ajungând la un nivel redus curând după aceea, prin urmare nu se poate exclude un risc pentru sugari în timpul acestei perioade scurte.
The treatment should be initiated by a physician experienced in the diagnosis and treatment of migraine.
Tratamentul trebuie inițiat de către un medic cu experiență în diagnosticarea și tratamentul migrenei.
Your doctor will discuss and decide with you the most appropriate dosing schedule.
Medicul dumneavoastră va discuta cu dumneavoastră și veți decide împreună care este cea mai potrivită schemă de administrare.
ATC code: Not yet assigned.
Codul ATC: încă nealocat.
It is unknown whether fremanezumab is excreted in human milk.
Nu se cunoaște dacă fremanezumabul se excretă în laptele uman.
61% of patients completing Study 3 achieved a 50% response in the last month of the study.
61% dintre pacienții care au finalizat Studiul 3 au atins un răspuns de 50% în ultima lună a studiului.
c) Remove the needle from your skin.
c) Scoateți acul din piele.
Do not remove pressure until the 3 steps below are complete.
Nu întrerupeți apăsarea înainte de a finaliza cei 3 pași de mai jos.
This medicine also decreases the disability associated with migraine and it reduces the need for medicines used to treat migraine attacks.
De asemenea, acest medicament scade gradul de invaliditate asociat cu migrena și reduce necesarul de medicamente utilizate pentru tratarea episoadelor de migrenă.
This reduction in CGRP's activity reduces migraine attacks.
Această reducere a activității CGRP reduce episoadele de migrenă.
Solution for injection (injection)
Soluție injectabilă (injecție)
(Note: When the blue plunger has filled the viewing window you will still be able to see the grey stopper.)
(Notă: după ce pistonul albastru a umplut fereastra de vizualizare, veți mai putea vedea încă opritorul gri.)
Use a reminder method such as notes in a calendar or diary to help you remember your next dose so that you do not miss a dose or have a dose too soon after the last one.
Utilizați o metodă de reamintire, de exemplu note într-un calendar sau într-un jurnal, pentru a vă ajuta să vă amintiți de următoarea doză, nu omiteți o doză și nu administrați o doză prea curând după cea mai recentă.
It is preferable to avoid the use of AJOVY during pregnancy as the effects of this medicine in pregnant women are not known.
Este de preferat să evitați utilizarea AJOVY în timpul sarcinii, deoarece efectele acestui medicament asupra femeilor gravide nu sunt cunoscute.
You and your doctor should decide if you will use AJOVY while breast-feeding.
Dumneavoastră și medicul dumneavoastră trebuie să decideți dacă veți utiliza AJOVY în timpul alăptării.
The expiration date has passed.
Data de expirare este depășită.
Frequency categories are based on the following convention: very common (≥1/10); common (≥1/100 to <1/10); uncommon (≥1/1,000 to <1/100); rare (≥1/10,000 to <1/1,000); very rare (<1/10,000).
Categoriile de frecvență se bazează pe următoarea convenție: foarte frecvente (≥1/10); frecvente (≥1/100 și <1/10); mai puțin frecvente (≥1/1000 și <1/100); rare (≥1/10000 și <1/1000); foarte rare (<1/10000).
What you need to know before you use AJOVY 3.
Ce trebuie să știți înainte să utilizați AJOVY 3.
Do not use this medicine if you are allergic to fremanezumab or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Nu utilizați acest medicament dacă sunteți alergic la fremanezumab sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).
In case of overdose, it is recommended that the patient be monitored for any signs or symptoms of adverse effects and given appropriate symptomatic treatment if necessary.
În caz de supradozaj, se recomandă ca pacientul să fie monitorizat pentru depistarea eventualelor semne sau simptome de reacții adverse și, dacă este necesar, trebuie să i se administreze tratament simptomatic adecvat.
Evaluation of the need to continue treatment is recommended regularly thereafter.
Ulterior, se recomandă evaluarea regulată a necesității de continuare a tratamentului.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of AJOVY during pregnancy.
Ca măsură de precauție, este de preferat să se evite utilizarea AJOVY în timpul sarcinii.
− If multiple injections are required, they may be given in the same or different area (abdomen, thigh, upper arm), but you should avoid injecting in exactly the same place.
− Dacă sunt necesare mai multe injecții, acestea pot fi administrate în aceeași zonă sau în zone diferite (abdomen, coapsă, braț), însă trebuie să evitați administrarea injecției exact în același loc.
If you forget or miss to use AJOVY
Dacă uitați sau omiteți să utilizați AJOVY
Patients with certain major cardiovascular diseases were excluded from clinical studies (see section 5.1).
Pacienții cu anumite boli cardiovasculare majore au fost excluși din studiile clinice (vezi pct. 5.1).
− Wait 10 seconds to allow the skin to dry before injecting.
− Așteptați 10 secunde pentru ca pielea să se usuce înainte de administrarea injecției.
What AJOVY is and what it is used for 2.
Ce este AJOVY și pentru ce se utilizează 2.
Patients may self-inject if instructed in subcutaneous self-injection technique by a healthcare professional.
Pacienții își pot administra singuri injecțiile dacă sunt instruiți în tehnica de autoinjectare subcutanată de către un profesionist din domeniul sănătății.
Treatment is intended for patients with at least 4 migraine days per month when initiating treatment with fremanezumab.
Tratamentul este destinat pacienților cu cel puțin 4 zile de migrenă pe lună în momentul inițierii tratamentului cu fremanezumab.
Your doctor or nurse will explain to you or your caregiver how to give the injection.
Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă va explica dumneavoastră sau persoanei care vă asigură îngrijirea cum să administrați injecția.
Within each system organ class, ADRs are ranked by frequency, most frequent reactions first.
În cadrul fiecărei clase de aparate, sisteme și organe, RAM sunt prezentate în funcție de frecvență, reacțiile cele mai frecvente fiind primele.
If a hypersensitivity reaction occurs, discontinuation of fremanezumab administration should be considered and appropriate therapy should be initiated.
Dacă survine o reacție de hipersensibilitate, trebuie avută în vedere oprirea administrării fremanezumabului și inițierea unui tratament adecvat.
If you have used more AJOVY than you should, tell your doctor.
Dacă utilizați mai mult AJOVY decât trebuie Dacă ați utilizat mai mult AJOVY decât trebuie, spuneți medicului dumneavoastră.
For multiple injections, injection sites should be alternated.
În cazul administrării mai multor injecții, locurile de injectare trebuie alternate.
There are no fertility data in humans.
Fertilitatea Nu sunt disponibile date privind fertilitatea la om.
This medicine is not expected to have any effect on your ability to drive or use machines.
Nu se anticipează ca acest medicament să aibă vreun efect asupra capacității de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated dose toxicity, toxicity to reproduction and development.
Datele non-clinice nu au evidențiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenționale farmacologice privind evaluarea siguranței, toxicitatea după doze repetate, toxicitatea asupra funcției de reproducere și dezvoltării.
Afterwards, use of fremanezumab could be considered during breast-feeding only if clinically needed.
Ulterior, utilizarea fremanezumabului în timpul alăptării poate fi luată în considerare, numai dacă este indicat din punct de vedere clinic.
If a fremanezumab injection is missed on the planned date, dosing should resume as soon as possible on the indicated dose and regimen.
Dacă o injecție cu fremanezumab este omisă la data planificată, administrarea trebuie reluată cât mai curând posibil, cu doza și schema de administrare indicate.
There is a limited amount of data from the use of AJOVY in pregnant women.
Sarcina Datele provenite din utilizarea AJOVY la femeile gravide sunt limitate.
AJOVY reduces the frequency of migraine attacks and days with headache.
AJOVY reduce frecvența episoadelor de migrenă și numărul de zile cu durere de cap.
− 1 sharps disposal or puncture-resistant container b) Place the supplies you have gathered on a clean, flat surface.
− 1 recipient pentru eliminarea deșeurilor tăietoare-înțepătoare sau rezistent la înțepare b) Așezați materialele pe care le-ați adunat pe o suprafață plană, curată.
Median accumulation ratio, based on once monthly and once quarterly dosing regimens, is approximately 2.4 and 1.2, respectively.
Raportul de acumulare median, pe baza schemelor de administrare o dată pe lună și o dată pe trimestru, este de aproximativ 2,4, respectiv 1,2.
When initiating treatment with fremanezumab, concomitant migraine preventive treatment may be continued if considered necessary by the prescriber (see section 5.1).
La inițierea tratamentului cu fremanezumab, tratamentul concomitent de prevenire a migrenei poate fi continuat dacă medicul prescriptor consideră că este necesar (vezi pct. 5.1).
Make sure the name AJOVY appears on the label.
Asigurați-vă că pe etichetă este înscrisă denumirea AJOVY.
Injection site reactions generally did not necessitate discontinuation of the medicinal product.
În general, reacțiile la locul de administrare a injecției nu au necesitat oprirea administrării medicamentului.
The marketing authorisation holder shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Deținătorul autorizației de punere pe piață (DAPP) se angajează să efectueze activitățile și intervențiile de farmacovigilență necesare detaliate în PMR aprobat și prezentat în modulul 1.8.2 al autorizației de punere pe piață și orice actualizări ulterioare aprobate ale PMR.
The most frequently observed local reactions at the injection site were pain, induration and erythema.
Reacțiile locale la locul de administrare a injecției observate cel mai frecvent au fost durere, indurație și eritem.
You hear the first “click” (this signals the start of the injection and the blue plunger starts to move).
Auziți primul declic (acesta indică faptul că a început injectarea, iar pistonul albastru începe să se deplaseze).
Demographics and baseline disease characteristics were balanced and comparable between the study arms.
Caracteristicile demografice și cele specifice bolii, la momentul inițial, au fost echilibrate și comparabile între grupurile de tratament ale studiului.
− Do not touch the needle.
− Nu atingeți acul.
A substance in the body called calcitonin gene-related peptide (CGRP) plays an important role in migraine.
O substanță din organism numită peptidă asociată genei calcitoninei (CGRP) deține un rol important în migrenă.
No pharmacokinetic drug interactions are expected based on the characteristics of fremanezumab.
Nu se preconizează interacțiuni medicamentoase pe baza caracteristicilor fremanezumabului.
Within each frequency grouping, ADRs are presented in the order of decreasing seriousness.
În cadrul fiecărei grupe de frecvență, RAM sunt prezentate în ordinea descrescătoare a gravității.
Step 1: Getting ready for an injection a) Gather the following supplies for your injection:
Pasul 1: Pregătire pentru administrarea unei injecții a) Adunați următoarele materiale pentru injecție:
Gently pinch up at least 2.5 cm of the skin that you have cleaned.
1. Strângeți ușor între degete o porțiune de cel puțin 2,5 cm din zona de piele pe care ați curățat-o.
A double dose must not be administered to make up for a missed dose.
Nu trebuie administrată o doză dublă pentru a compensa o doză omisă.
- The active substance is fremanezumab.
Substanța activă este fremanezumab.
However, body weight did not have an observed effect on the clinical efficacy based on the exposure-response analyses in episodic and chronic migraine patients.
Cu toate acestea, greutatea corporală nu a avut niciun efect observat asupra eficacității clinice, pe baza analizelor de expunere-răspuns efectuate la pacienți cu migrenă episodică și cronică.
Elderly patients (>70 years), patients using opioids or barbiturates on more than 4 days per month, and patients with pre-existing myocardial infarction, cerebrovascular accident, and thromboembolic events were excluded.
Au fost excluși pacienții vârstnici (>70 ani), pacienții care utilizau opioide sau barbiturice mai mult de 4 zile pe lună și pacienții cu evenimente preexistente de infarct miocardic, accident vascular cerebral și evenimente tromboembolice.
The formed small peptides and amino acids may be re-used in the body for de novo synthesis of proteins or are excreted by the kidney.
Peptidele mici și aminoacizii formați pot fi reutilizați în organism pentru noua sinteză a proteinelor sau sunt eliminați pe cale renală.
b) Ask your doctor, pharmacist or nurse how to throw away the container.
b) Întrebați medicul, farmacistul sau asistenta medicală cum să eliminați recipientul.
Patients were allowed to use acute headache treatments during the study.
Pacienților li s-a permis să utilizeze tratamente de urgență pentru cefalee pe parcursul studiului.
No formal clinical drug interaction studies have been performed with AJOVY.
Nu s-au efectuat studii clinice formale cu AJOVY privind interacțiunile medicamentoase.
AJOVY is a medicine containing the active substance fremanezumab, a monoclonal antibody, a type of protein that recognises and attaches to a specific target in the body.
AJOVY este un medicament care conține substanța activă fremanezumab, un anticorp monoclonal, un tip de proteină care recunoaște o anumită țintă în organism și se atașează de aceasta.
b) Inject by following the 4 steps below.
b) Injectați parcurgând cei 4 pași de mai jos.
− Press down on the pre-filled pen and keep pressed down against the skin for about 30 seconds.
− Apăsați pe stiloul injector (pen) preumplut și țineți-l apăsat pe piele timp de aproximativ 30 de secunde.
What AJOVY looks like and contents of the pack
Cum arată AJOVY și conținutul ambalajului
b) Inject by following the steps below.
b) Injectați parcurgând pașii de mai jos.