natgillin/translations-raw huggingface dataset:
• weakness and pain in the feet and hands (Guillain-Barré syndrome)
• slăbiciune şi durere la nivelul mâinilor şi picioarelor (sindrom Guillain-Barré)
Guillain-Barré syndrome
Sindrom Guillain-Barré
All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Se consideră că toate reacţiile adverse identificate din tabel (în afară de cele potenţial asociate utilizării busulfan) sunt corelate cu procesul de reconstrucţie imună, datorită naturii şi momentul apariţiei acestora.
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Înainte să fie produs Strimvelis, medicul va efectua teste pentru a se asigura că dumneavoastră (sau copilul dumneavoastră) nu aveţi anumite infecţii (vezi pct. 2).
The final clinical study report should be submitted after the 50th patient has 15 year follow-up visit; Q4 2037.
Raportul final al studiului clinic trebuie depus după vizita la 15 ani a celui de al 50-lea pacient; trimestrul 4 al anului 2037.
If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Dacă este posibil să rămâneţi gravidă, trebuie să utilizaţi o metodă de contracepţie de barieră (cum sunt prezervativele) în timpul tratamentului şi timp de minimum 6 luni după aceea.
All these patients had previously taken PEG-ADA.
La toţi aceşti pacienţi se administrase anterior ADA-PEG.
6 hours.
7 ani.
The ones marked * may be related to busulfan.
Reacţiile adverse marcate cu * pot fi legate de administrarea busulfanului.
If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you
Dacă aveţi orice întrebări cu privire la simptome sau reacţii adverse sau dacă sunteţi îngrijorat de oricare dintre simptome
Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Utilizarea Strimvelis la pacienţii de vârstă mai mare decât cei studiaţi anterior trebuie evaluată cu atenţie şi rezervată numai pentru situaţiile în care nu mai sunt disponibile alte opţiuni terapeutice rezonabile.
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Siguranţa utilizării Strimvelis a fost evaluată la 18 subiecţi, durata mediană a urmăririi fiind de 7 ani.
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Nu se cunosc efectele pe termen lung şi durabilitatea răspunsului la Strimvelis în ADA-SCID (vezi pct. 5.1).
Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Rata de infecţii severe / persoane-ani de monitorizare (interval de încredere 95%)
The median age across the program was 1.7 years (range 0.5 to 6.1) and 61% were males.
Vârsta mediană a pacienţilor din program a fost de 1,7 ani (interval 0,5 - 6,1) şi 61%
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
DAPP trebuie să planifice includerea în RPAS a rapoartelor de progres regulate şi să furnizeze rapoartele intermediare ale studiului la fiecare 2 ani, până la finalizarea registrului.
The safety and efficacy of Strimvelis in children less than six months of age or over 6 years 1 month has not been established (see section 4.4).
Copii şi adolescenţi Siguranţa şi eficacitatea Strimvelis la copii cu vârsta mai mică de 6 luni sau la copii peste 6 ani şi 1 lună nu au fost stabilite (vezi pct. 4.4).
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Rezultatele negative ale testelor sunt necesare în cel puțin 3 secvențe succesive pe o perioadă de cel puțin 4 săptămâni, după finalizarea tratamentului pentru hepatita C, testul final fiind efectuat cu cel mult 3 zile înainte de recoltarea celulelor.
These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Aceste reacţii adverse autoimune au fost raportate la subiecţi după terapia genică.
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Se administrează un medicament denumit busulfan de patru ori pe zi timp de două zile (8 doze în total)
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Nu utilizaţi acest medicament după data de expirare şi ora (EXP) înscrise pe eticheta recipientului extern şi a pungii pentru perfuzie.
Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Nu s-au efectuat studii privind carcinogenitatea, deoarece nu a existat niciun model animal adecvat pentru a evalua potenţialul tumorigen al Strimvelis din cauza imposibilităţii de a obţine grefarea pe termen lung a celulelor cu transducţie la şoarece.
Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Hipersensibilitate la medicament sau la oricare dintre excipienţii enumeraţi la pct. 6.1.
OTHER SPECIAL WARNING(S), IF NECESSARY For autologous use only.
ALTĂ(E) ATENŢIONARE(ĂRI) SPECIALĂ(E), DACĂ ESTE(SUNT) NECESARĂ(E) Numai pentru utilizare autologă.
Before and during Strimvelis treatment
Înaintea şi în timpul tratamentului cu Strimvelis Când
These may affect more than 1 in 10 people:
Reacţii adverse foarte frecvente Acestea pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane:
The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Pungile trebuie păstrate în recipientul extern până în momentul utilizării.
The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
Prin natura sa, Strimvelis nu necesită efectuarea de studii convenţionale privind farmacocinetica, absorbţia, distribuţia, metabolizarea şi eliminarea.
This medicine contains genetically-modified cells.
Acest medicament conţine celule modificate genetic.
Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Pacienţii trebuie monitorizaţi atent pentru depistarea potenţialelor evenimente asociate cu utilizarea cateterului.
Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Rezultate pozitive pentru virusul imunodeficienţei umane (HIV) sau prezenţa oricărui alt agent infecţios transmisibil din Directiva UE în vigoare privind celulele şi ţesuturile înainte recoltării măduvei osoase.
If busulfan AUC exceeds 4000 nanograms/ml*h (974 µmol/L.minute), the dose should be appropriately reduced based on the AUC.
Dacă ASC pentru busulfan depăşeşte 4000 nanograme/ml/oră (974 μmol/l/minut), doza trebuie redusă în consecinţă pe baza ASC.
The physician should monitor and/or treat the patient as appropriate.
Acesta trebuie să supravegheze şi/sau să trateze pacientul în funcţie de caz.
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Doză totală de busulfan este de 4 mg/kg, divizată în 8 doze de 0,5 mg/kg.
Anaemiaa Neutropeniaa
Anemiea Neutropeniea
Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Strimvelis nu este testat pentru depistarea agenţilor infecţioşi transmisibili.
The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
DAPP va urmări riscul pentru imunogenitate, mutageneza inserţională şi oncogeneza, precum şi toxicitatea hepatică.
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
În astfel de cazuri, medicul vă va administra dumneavoastră (sau copilului dumneavoastră) celule stem înlocuitoare, folosind cantitatea de rezervă care a fost recoltată şi pusă la păstrare înainte de începerea tratamentului (vezi şi pct. 3, Cum se administrează Strimvelis).
Milan ITALY
Milan ITALIA
Milan Italy
Milan Italia
In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
În unele cazuri, este posibil ca pacientului să nu i se poată administra Strimvelis din cauza unor probleme legate de procesul de fabricare a acestuia.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Olanda
Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Alt subiect a avut nevoie de administrare temporară de ADA-PEG, datorită unei reacţii autoimune (vezi pct. 4.4).
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
În cazul în care produsul conţine mai puţin de 2 milioane celule CD34+/kg, medicul curant trebuie să decidă dacă administrarea trebuie continuată, ţinând cont de raportul risc/beneficiu individual.
Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Efectele asupra fertilităţii la ambele sexe nu au fost evaluate în studii la animale.
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
• eşantionul destinat tratamentului, cu 4 - 5 zile înainte.
Patients treated within the pivotal study
Pacienţi trataţi în studiul pivot
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
• medicamentul a ajuns prea târziu la clinica unde se efectuează tratamentul.
It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Nu se cunoaşte dacă Strimvelis se excretă în laptele uman.
Strimvelis contains sodium
Strimvelis conţine sodiu
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Se recomandă administrarea intravenoasă a unui antihistaminic cu 15-30 de minute înainte de administrarea perfuziei cu Strimvelis.
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Situsurile de inserţie retrovirală (RIS - retroviral insertion sites) au fost depistate în vecinătatea sau în interiorul CCND2 şi LMO2 şi există riscul potenţial de transformare leucemică după tratamentul cu Strimvelis.
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Majoritatea au fost raportate în timpul perioadei de monitorizare cu durata între 3 luni şi 3 ani şi s-au remis, cu excepţia hipotiroidiei şi a rezultatului pozitiv pentru ANA.
• if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
• a existat o problemă în momentul în care celulele au fost colectate pentru a obţine medicamentul
What Strimvelis looks like and contents of the pack
Cum arată Strimvelis şi conţinutul ambalajului
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
După notificare, este posibil să fie necesar ca medicul curant să modifice în consecinţă schema de tratament a pacientului (şi anume oprirea condiţionării cu busulfan şi/sau administrarea tratamentului cu rezerva de celule stem dacă este cazul).
Dermatitis atopic, eczema
Dermatită atopică, eczemă
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
• scădere a numărului de celule roşii sau albe din sânge (anemie, neutropenie)*
Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Medicul va recolta două eşantioane de celule stem din măduva osoasă înainte de tratamentul planificat:
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Strimvelis este conceput numai pentru utilizare autologă (vezi pct. 4.4).
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Trebuie respectate ghidurile locale privind siguranţa biologică aplicabile acestor produse (vezi pct. 6.6).
What is done
Ce se întâmplă
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
La unii pacienţi a fost necesară reluarea terapiei cronice de substituţie enzimatică şi/sau efectuarea unui transplant de celule stem (vezi pct. 5.1).
Immune reconstitution
Reconstrucţie imună
A transfusion administration set with filter should be used.
Trebuie utilizat un set de administrare cu filtre pentru transfuzii.
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
De obicei, pacienţii de vârstă mai mare au capacitate redusă de a furniza un număr mare de celule CD34+, ceea ce ar putea însemna că aceştia nu pot fi trataţi.
Asthma, rhinitis allergic
Astm bronşic, rinită alergică
Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Strimvelis trebuie utilizat cu precauţie la pacienţii cu hipersensibilitate la aminoglicozide sau albumină serică bovină.
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu reglementările locale privind siguranţa biologică.
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Poate fi administrat doar într-un spital specializat şi de către un medic care are experienţă în tratamentul pacienţilor cu ADA-SCID şi în utilizarea acestui tip de medicament.
- The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
- Celălalt component este clorură de sodiu (vezi „Strimvelis conţine sodiu” la pct. 2).
About 15 to 30 minutes before treatment
Cu aproximativ 15 - 30 de minute înainte de tratament
The effect on breast-fed infants of administration of Strimvelis to their mothers has not been studied.
Efectul asupra sugarilor alăptaţi al administrării Strimvelis la mamă nu a fost studiat.
If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Dacă după perfuzarea Strimvelis se semnalează aspecte de calitate semnificative din punct de vedere clinic, cum sunt rezultate care nu corespund specificaţiilor, va fi anunţat medicul curant.
Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Pacienţii trebuie atent monitorizaţi pentru apariţia infecţiilor severe şi oportuniste, a parametrilor de reconstrucţie imună şi necesitatea terapiei de substituţie cu imunoglobuline intravenoase (IGIV); în cazul absenţei unui răspuns, se recomandă introducerea altor tratamente pentru ADA-SCID sub supravegherea unui medic.
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Prin urmare, profesioniştii din domeniul sănătăţii care manevrează Strimvelis trebuie să ia măsurile adecvate de precauţie pentru a evita transmiterea potenţială a bolilor infecţioase.
Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
La pacienţii trataţi anterior cu ADA-PEG, tratamentul a fost oprit cu 10 - 22 de zile înainte de iniţierea Strimvelis.
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Valorile mediane la 3 ani după terapia genică au fost sub valorile-limită normale.
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Este interzis ca pacienţii trataţi cu Strimvelis să doneze sânge, organe, ţesuturi şi celule în vederea unui transplant, niciodată în viitor.
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Rezultatele privind dAXP se bazează pe o analiză a procentului de pacienţi care au urmat terapie genică care au îndeplinit condiţiile pentru detoxifiere metabolică adecvată, prin urmare valoarea iniţială nu este aplicabilă.
Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
caucazieni/de descendenţă europeană şi 28% de descendenţă arabă/nord-africană), 11% au fost afroamericani/africani, iar 6% asiatici.
A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
A fost observată o rată de supravieţuire de 100% pentru toţi cei 12 subiecţi trataţi în cadrul studiului pivot şi de asemenea pentru cei 18 subiecţi din analiza integrată, durata mediană a monitorizării fiind de aproximativ
Strimvelis is intended solely for autologous use.
Strimvelis este destinat exclusiv utilizării autologe.
Treatment sample of stem cells collected to make Strimvelis (see above)
Se recoltează eşantionul de tratament de celule stem pentru a obţine Strimvelis (vezi mai sus)
One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Un subiect tratat în studiul pivot nu a avut date privind reiniţierea ADA, şi acesta a fost exclus din evaluarea supravieţuirii fără utilizarea unei intervenţii în populaţia integrată.
The majority of mice showed reconstitution of the haematopoietic system by the end of the study.
Până la finalul studiului, majoritatea şoarecilor au prezentat reconstrucţia sistemului haematopoietic.
However, vector insertions into chromosomal regions previously associated with leukaemia in comparable trials of gene therapy in Wiskott Aldrich Syndrome, X-SCID and Chronic Granulomatous Disease have been documented.
Cu toate acestea, s-au documentat cazuri de introducere a vectorului în regiunile cromozomiale asociate anterior cu leucemia în studii comparabile cu terapie genică în sindromul Wiscott Aldrich, X-SCID şi boala granulomatoasă cronică.
Store at 15-30°C.
A se păstra la temperaturi între 15-30°C.
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
În studiile clinice efectuate cu terapie genică pentru alte boli (altele decât ADA-SCID), la unii pacienţi a apărut leucemie sau alte tipuri de cancer al sângelui.
At least 3 weeks before treatment
Cu cel puţin 3 săptămâni înainte de tratament
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
EU/1/16/1097/001
Strimvelis must not be given if you (or to your child):
Strimvelis nu trebuie administrat dacă dumneavoastră (sau copilul dumneavoastră):
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Niveluri reduse de celule umane şi secvenţe de vector au fost de asemenea depistate în organe fără rol hematopoietic, având în vedere prezenţa sângelui cu conţinut de celule umane transduse.
Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Pacienții care au fost testaţi anterior pentru hepatita C pot fi tratați cu Strimvelis, cu condiția să demonstreze absența infecției în curs de desfășurare utilizând un test de acid nucleic cu o limită de cuantificare ≤ 15
Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
De asemenea, există probabilitatea ca generarea de celule T după utilizarea Strimvelis să fie afectată de funcţia timică reziduală, care la copiii mai mari poate fi redusă.
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
• nu au existat suficiente celule din tipul necesar pentru obţinerea medicamentului
It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Nu se ştie dacă componentele Strimvelis ar putea trece în laptele materm.
The most commonly reported adverse reaction was pyrexia.
Reacţia adversă raportată cel mai frecvent a fost febra.
T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Numărul de limfocite T (CD3+) şi de celule NK (CD56+) a crescut după tratamentul cu Strimvelis.
e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
e La momentul iniţial, 9 din 11 pacienţi (82%) au avut dAXP <100 nmol/ml.
There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Nu au existat efecte adverse asupra supravieţuirii, parametrilor hematologici sau histopatologiei organelor majore, în afară de scăderea în greutate şi de atrofia testiculară şi ovariană asociată utilizării busulfan.
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Acesta va fi păstrat, pentru a fi administrat pacientului sub formă de celule stem înlocuitoare dacă Strimvelis nu poate fi administrat sau dacă nu este eficient (vezi „Când tratamentul cu Strimvelis nu poate fi încheiat“ la pct. 2)
In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
În unele cazuri, ar putea fi imposibilă continuarea tratamentului cu Strimvelis conform planificării.
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Este posibil ca manifestările neimunologice în ADA-SCID să nu răspundă la tratamentul cu Strimvelis.
This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Acest medicament conţine sodiu aproximativ 3,5 mg pe mililitru.
Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Eşecul terapeutic a fost observat la un pacient tratat în studiile clinice cu <2 milioane celule CD34+/kg.
There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Au existat cazuri de eşec al tratamentulului cu Strimvelis.
Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Patru subiecţi au avut antecedente de reject de transplant de celule stem de la un donator haploidentic şi 15 din 18 subiecţi au primit anterior terapie de substituţie enzimatică cu adenozin dezaminază de origine bovină modificată cu polietilen-glicol (ADA-PEG).
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Strimvelis poate fi produs numai dacă medicul poate recolta din măduva pacientului suficiente celule din tipul necesar.