natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Improvements in motor function were observed among patients continuing Spinraza from Study CS3B, as well as those who initiated Spinraza in Study CS11 (Figure 3), with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Ameliorarea funcției motorii a fost observată la pacienții care au continuat tratamentul cu Spinraza din studiul CS3B, precum și la cei care au inițiat tratamentul cu
Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
Studiul clinic CS5 (NURTURE) este un studiu clinic în regim deschis efectuat la sugari presimptomatici diagnosticați din punct de vedere genetic cu AMS, care au fost înrolați la vârsta de 6 săptămâni sau mai puțin.
Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
Spinraza este destinat administrării intratecale, prin puncție lombară.
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
La analiza finală, un procent mai mare de pacienți, semnificativ din punct de vedere statistic, au atins un punct de reper al răspunsului motor, conform definiției, în grupul de tratament cu Spinraza (51%), faţă de grupul de control cu procedură simulată (0%) (p<0,0001).
26.3% (95% CI: 12.4,40.2)
26,3% (IÎ 95%: 12,4; 40,2)
Intrathecal use.
Administrare intratecală.
If clinically indicated, platelet and coagulation laboratory testing is recommended prior to administration of Spinraza.
Dacă este clinic indicat, se recomandă testarea numărului de trombocite și efectuarea testelor de coagulare înainte de administrarea Spinraza.
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Obiectivul principal final de evaluare a fost procentul de pacienți care au manifestat îmbunătățiri la una sau mai multe categorii de puncte de reper ale răspunsului motor (conform HINE secțiunea 2: creștere ≥ 2 puncte [sau scor maximal] a capacității de a lovi sau apucare voluntară SAU creștere ≥ 1 punct în punctul de reper al răspunsului motor de control al capului, rostogolit, stat în șezut, mers dea bușilea, stat în picioare sau mers).
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
• Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.
-1.0 (95% CI: -2.5, 0.5)
-1,0 (IÎ 95%: -2,5; 0,5)
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
CS7 este un studiu de fază 2, randomizat, dublu-orb, controlat cu procedură simulată, efectuat la pacienți simptomatici diagnosticați cu AMS cu debut infantil (≤6 luni) sau cu debut tardiv (>6 luni) și cu 2 sau 3 copii ale genei SMN2 (Partea 1), urmat de o fază de extensie în regim deschis pe termen lung (Partea 2).
It is recommended that the volume of cerebral spinal fluid (CSF), equivalent to the volume of Spinraza to be injected, is removed prior to administration of Spinraza.
Se recomandă ca volumul de lichid cefalorahidian (LCR), echivalent cu volumul de Spinraza care urmează a fi injectat, să fie eliminat înainte de administrarea Spinraza.
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
1CS4 a fost oprit după analiza statistică pozitivă a obiectivului principal final de evaluare la analiza intermediară (s-a observat o îmbunătățire semnificativă statistic a scorului HFMSE de la intrarea în studiu la pacienții tratați cu Spinraza comparativ cu pacienții din grupul de control cu procedură simulată (Spinraza comparativ cu grupul de control cu procedură simulată: 4,0 comparativ cu -1,9; p=0,0000002))
In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
La acești pacienți, s-a observat o îmbunătățire medie de 28,6 metri (DS 47,22, n=12) în Ziua 253 și de 86,5 metri (DS 40,58, n=8) în Ziua 1050.
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Pacienții au fost randomizați în raport de 2:1 fie la Spinraza (cu administrare a 3 doze de încărcare și urmate de doze de întreținere la fiecare 6 luni), fie la grupul de control cu procedură simulată, cu o durată a tratamentului variind între 324 și 482 de zile.
At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
În Ziua 700, 7 din 11 pacienți (64%) cu 2 copii ale genei SMN2 și 0 din 5 pacienți (0%) cu 3 copii ale genei SMN2, au întrunit criteriile definite în protocol pentru AMS cu manifestări clinice, cu toate acestea, acești pacienți au crescut în greutate și au atins punctele de reper ale răspunsului motor definite de OMS, inconsecvent cu AMS tipul I. O comparație a atingerii punctelor de reper ale răspunsului motor în rândul pacienților cu AMS simptomatică cu debut infantil și AMS presimptomatică este prezentată în Figura 3.
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Distanța medie de mers în 6 minute a fost de 278,5 metri (DS 206,46) în Ziua 253 și de 333,6 metri (DS 176,47) în Ziua 1050.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Disodium phosphate Sodium chloride
Dihidrogenofosfat de sodiu dihidrat Fosfat disodic
The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Scorul total mediu a fost de 26,4 (DS 11,91) în Ziua 253 şi de 31,3 (DS 13,02) în Ziua 1050, fără să se observe o stare de platou.
19.7% (95% CI: 10.9, p=0.0811
19,7% (IÎ 95%: 10,9; p=0,0811
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
Pacienții au fost randomizați în raport de 2:1 fie la Spinraza (conform schemei de dozare aprobate), fie la grupul de control la care se mimează procedura de administrare (procedura simulată), cu o durată a tratamentului variind între 6 și 442 de zile.
The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
Analiza a fost realizată în cadrul populației ITT (Spinraza: n=84; grup de control cu procedură simulată: n=42), iar datele HFMSE după intrarea în studiu pentru pacienții care nu au avut o vizită în luna 15 au fost calculate folosind metoda imputărilor multiple.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Dihidrogenofosfat de sodiu dihidrat, fosfat disodic, clorură de sodiu, clorură de potasiu, clorură de calciu dihidrat, clorură de magneziu hexahidrat, hidroxid de sodiu, acid clorhidric, apă pentru preparate injectabile.
Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Clorură de calciu dihidrat Clorură de magneziu hexahidrat Hidroxid de sodiu (pentru ajustarea pH-ului) Acid clorhidric (pentru ajustarea pH-ului) Apă pentru preparate injectabile
At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
La analiza finală, în grupul la care s-a administrat Spinraza s-a observat o îmbunătățire semnificativă statistic a scorului HFMSE de la intrarea în studiu până în luna 15 comparativ cu grupul de control cu procedură simulată (Tabelul 3, Figura 2).
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
S-a considerat că pacienții din acest studiu vor dezvolta cel mai probabil AMS tipul I sau II.
Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Studiul CS3B (ENDEAR) a fost un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu procedură simulată, efectuat la 121 de sugari simptomatici cu vârsta ≤ 7 luni, diagnosticați cu AMS (debutul simptomelor înaintea vârstei de 6 luni).
A sustained improvement was seen in patients with Type II SMA who experienced a mean improvement from baseline HFMSE score of 5.1 (SD 4.05, n=11) at Day 253, and 9.1(SD 6.61, n=9) at Day 1050.
S-a remarcat o îmbunătățire susținută la pacienții cu AMS tipul II care au manifestat o îmbunătățire medie faţă de intrarea în studiu a scorului HFMSE de 5,1 (DS 4,05, n=11) în Ziua 253 și de 9,1 (DS 6,61, n=9) în Ziua 1050.
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Pentru a evalua eficacitatea și siguranța pe termen lung a nusinersen la pacienții simptomatici cu atrofie musculară spinală, DAPP trebuie să desfășoare și să depună rezultatele studiului de extensie în regim deschis, de fază 3 (SHINE, CS11)
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Înainte de a vi se administra Spinraza, medicul poate decide să vă facă o analiză de urină pentru a verifica dacă rinichii dumneavoastră funcționează normal.
56.8% (95% CI:45.6, 68.1) P=0.00065
56,8% (IÎ 95%: 45,6; 68,1) p=0,00065
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
Pentru a evalua eficacitatea și siguranța pe termen lung a nusinersen la pacienții pre-simptomatici cu atrofie musculară spinală, DAPP trebuie să desfășoare și să depună rezultatele studiului în regim deschis, de fază 2 (NURTURE (SM201))
required respiratory intervention >6 hours/day continuously for ≥7 days, all of whom initiated ventilatory support during an acute reversible illness
Patru pacienți (cu 2 copii ale genei SMN2) au necesitat intervenție respiratorie >6 ore/zi continuu timp de ≥7 zile și în cazul tuturor a fost inițiată asistența respiratorie în timpul unui eveniment reversibil acut.
sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
acid clorhidric, apă pentru preparate injectabile.
Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Prospect: Informații pentru utilizator Spinraza 12 mg soluție injectabilă nusinersen
Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12.
incluzându-i pe cei care au încheiat studiile CS3B, CS4 și CS12.
2 Assessed using the Intent to Treat population (Spinraza n=84; Sham-control n=42); data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method
2Evaluată folosind populația cu intenție de tratament (Spinraza n=84; grup de control cu procedură simulată n=42); datele pentru pacienții care nu au avut o vizită în luna 15 au fost calculate folosind metoda imputărilor multiple 3Media celor mai mici pătrate
The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Scorul total mediu a fost 49,8 (DS 12,46) în Ziua 253 și de 52,6 (DS 12,78) la 1050 de zile.
MANUFACTURER(S) RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
FABRICANTUL (FABRICANȚII) RESPONSABIL (I) PENTRU ELIBERAREA SERIEI
No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza.
În studiile clinice efectuate cu Spinraza, nu au fost observate complicații grave ale puncției lombare, cum ar fi infecțiile grave.
Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
Procentul de pacienţi care au obținut o îmbunătățire de 4 puncte p<0,0001
Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Spinraza 12 mg soluție injectabilă nusinersen
Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
Studiul clinic CS4 (CHERISH) a fost un studiu de fază 3, randomizat, dublu-orb, controlat cu procedură simulată, efectuat la 126 de pacienți simptomatici cu AMS cu debut tardiv (debutul simptomelor după vârsta de 6 luni).
0.5 (95% CI: -0.6, 1.6)
0,5 (IÎ 95%: -0,6; 1,6)
The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
Scorul total mediu a fost de 13,8 (DS 3,09) în Ziua 253 și de 15,7 (DS 1,92) în Ziua 1050.
In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
La pacienții cu AMS tipul II, testul standard pentru membrele superioare a fost efectuat cu o îmbunătățire medie de 1,9 (DS 2,68, n=11) în Ziua 253 și de 3,5 (DS 3,32, n=9) în Ziua 1050.
The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
Vârsta mediană a debutului semnelor și simptomelor clinice de AMS a fost de 6,5 săptămâni la pacienții tratați cu Spinraza, comparativ cu 8 săptămâni la pacienţii din grupul de control cu procedura simulată, 99% dintre pacienți având 2 copii ale genei SMN2 și considerându-se astfel ca fiind cel mai probabil să dezvolte AMS tipul I. Vârsta mediană la momentul în care pacienților li s-a administrat prima doză a fost de 164,5 zile pentru pacienții tratați și de 205 zile pentru cei din grupul de control cu procedură simulată.
April 2023.
Depunerea rezultatelor studiului: Aprilie 2023.
What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Ce trebuie să știți înainte ca dumneavoastră sau copilului dumneavoastră să vi se administreze Spinraza
- Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
- Fiecare ml conține nusinersen 2,4 mg.
How Spinraza is given
Cum se păstrează Spinraza
3.9 (95% CI: 3.0, 4.9) p=0.0000001
3,9 (IÎ 95%: 3,0; 4,9) p=0,0000001
Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Fiecare ml conține nusinersen 2,4 mg.
Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
Tabelul 1: Reacții adverse asociate procedurii de puncție lombară, raportate în studiul clinic CS4 (AMS cu debut tardiv) cu o incidență cu cel puțin 5% mai mare la pacienții tratați cu Spinraza decât la pacienţii din grupul de control la care se mimează procedura de administrare (procedura simulată)
4.2(95% CI: 3.4, 5.0) p=0.00000016
4,2 (IÎ 95%: 3,4; 5,0) p=0,00000016
Statistically significant effects on event-free survival, overall survival, the proportion of patients achieving the definition of a motor milestone responder, and the percentage of patients with at least a 4-point improvement from baseline in Children's Hospital of Philadelphia
Efectele semnificative statistic asupra supraviețuirii fără evenimente, supraviețuirii generale, procentului de pacienți care ating un punct de reper al răspunsului motor, conform definiției și procentul de pacienți cu o îmbunătățire de cel puțin 4 puncte față de intrarea în studiu a scorului Testului pentru sugari al Children's Hospital of Philadelphia privind boala neuromusculară (test CHOP INTEND - Children's Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular Disease) au fost observate la pacienții din grupul de tratament cu Spinraza, comparativ cu cei din grupul de control cu procedură simulată (Tabelul 2).
Pack size of one vial per carton.
Dimensiunea ambalajului este de un flacon într-o cutie.
- Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen.
- Fiecare flacon de 5 ml conține nusinersen sodic echivalent cu nusinersen 12 mg.
5.9% (95% CI: 0.7,
5,9% (IÎ 95%: 0,7;
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
DECLARAREA SUBSTANȚEI(SUBSTANȚELOR) ACTIVE Fiecare flacon de 5 ml conține nusinersen sodic echivalent cu nusinersen 12 mg (2,4 mg/ml).
Spinraza is a clear colourless solution for injection.
Cum arată Spinraza și conținutul ambalajului Spinraza este o soluție injectabilă limpede și incoloră.
Headache*
Vărsături*
4Assessed at the later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit 5According to Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick, OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking, AND improvement in more categories of motor milestones than worsening, defined as a responder for this primary analysis.
5Conform Examinării neurologice Hammersmith pentru sugari (HINE - Hammersmith Infant Neurological Examination) secțiunea 2: creștere ≥2 puncte [sau scor maximal] a capacității de a lovi SAU creștere ≥1 punct în punctele de reper ale răspunsului motor de control al capului, rostogolit, stat în șezut, mers de-a bușilea, stat în picioare sau mers ȘI îmbunătățire la mai multe puncte de reper ale răspunsului motor decât cele care prezintă agravare), definită ca răspuns pentru această analiză primară.
Reporting of side effects If you or your child get any side effects, talk to your doctor or nurse.
Dacă dumneavoastră sau copilul dumneavoastră manifestați orice reacții adverse, adresați-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.
There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine).
La pacienții cu vârsta foarte mică și la pacienţii cu scolioză (coloană vertebrală răsucită și curbată) pot exista, de asemenea, dificultăți asociate cu administrarea unui medicament prin această metodă.
1CS3B was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significantly greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (41%) compared to the sham-control group (0%), p<0.0001) 2At the final analysis, event-free survival and overall survival were assessed using the Intent to Treat population (ITT Spinraza n=80; Sham-control n=41).
1CS3B a fost oprit după analiza statistică pozitivă asupra obiectivului principal final de evaluare, la analiza intermediară (un procent semnificativ statistic mai mare de pacienți au atins un punct de reper al răspunsului motor, conform definiției, în grupul de tratament cu Spinraza (41%), comparativ cu grupul de control cu procedură simulată (0%), p<0,0001).
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release
FABRICANTUL (FABRICANȚII) RESPONSABIL (I) PENTRU ELIBERAREA SERIEI Numele și adresa fabricantului (fabricanților) responsabil (i) pentru eliberarea seriei Biogen (Denmark) Manufacturing ApS
Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
Tabelul 3: Obiective finale principale și secundare de evaluare la analiza finală - Studiul clinic
Thrombocytopenia and coagulation abnormalities
Trombocitopenie și anomalii de coagulare
Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
Puncte de reper ale răspunsului motor definite de OMS Procentul de pacienți care au atins punctele de reper ale răspunsului motor nou la 15 luni4
- The other ingredients are sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate,
- Celelalte componente sunt dihidrogenofosfat de sodiu dihidrat, fosfat disodic, clorură de sodiu,
Patients with Type III SMA demonstrated a mean improvement from baseline HFMSE score of 1.3 (SD 1.87, n=16) at Day 253 and 1.2 (SD 4.64, n=11) at Day 1050.
intrarea în studiu a scorului HFMSE de 1,3 (DS 1,87, n=16) în Ziua 253 și de 1,2 (DS 4,64, n=11) înZiua 1050.
Other medicines and Spinraza
Spinraza împreună cu alte medicamente
Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Dintre pacienții la care s-a inițiat tratamentul cu Spinraza în studiul CS4 (n=39), în studiul CS11 a fost observată stabilizarea sau îmbunătățirea scorurilor medii HFMSE (0,2;
All patients who received Spinraza were alive as of the early termination of Part 1, however, one patient in the control arm died at Study Day 289.
Toți pacienții tratați cu Spinraza supraviețuiseră până la încheierea timpurie a Părții 1.
Spinraza 12 mg solution for injection
DENUMIREA COMERCIALĂ A MEDICAMENTULUI Spinraza 12 mg soluție injectabilă
Vomiting*
Dorsalgie*
Proportion with improvement in total motor milestone score Proportion with worsening in total motor milestone score p<0.0001
Procentul de pacienţi cu îmbunătățire a scorului total pentru punctele de reper ale răspunsului motor Procentul de pacienţi cu agravare a scorului total pentru punctele de reper ale răspunsului motor
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen.
COMPOZIȚIA CALITATIVĂ ȘI CANTITATIVĂ Fiecare flacon de 5 ml conține nusinersen sodic echivalent cu nusinersen 12 mg.
Proportion achieving a 4-point improvement
Procentul de pacienţi care au obținut o agravare de 4 puncte Procentul de pacienţi cu orice fel de îmbunătățire
Spinraza is given;
Spinraza se administrează:
Intrathecal use
Administrare intratecală
Spinraza treated Patients
Pacienți tratați cu Spinraza Pacienți din grupul de control cu procedură simulată
Breast-feeding
Hidrocefalie
Motor function Motor milestones3
Punct de reper al răspunsului motor3
Overall, 11
total2,3
Mean change from baseline to month 15 in total RULM score2,3
Modificarea medie față de intrarea în studiu în luna 15 a scorului RULM
The median age at first dose was 162 days.
S-a considerat că pacienții din acest studiu vor dezvolta cel mai probabil AMS tipul I. Vârsta mediană la prima doză a fost de 162 de zile.
Talk to your doctor before you or your child are given Spinraza.
Înainte ca dumneavoastră sau copilului dumneavoastră să vi se administreze Spinraza, adresați-vă medicului dumneavoastră.
Submission of study results:
Studiu de eficacitate post-autorizare (SEPA):
Further improvement in mean total motor milestone (HINE-Section 2) (2.1; SD 4.36; n=22) and CHOP INTEND (4.68; SD 3.993, n=22) scores were observed from baseline to Study Day 304 in Study CS11.
DS 3,993; n=22) a fost observată între data intrării în studiu și Ziua 304 în studiul CS11.
NAME AND ADDRESS OF THE MARKETING AUTHORISATION HOLDER
NUMELE ȘI ADRESA DEȚINĂTORULUI AUTORIZAȚIEI DE PUNERE PE PIAȚĂ Biogen Netherlands B.V.