natgillin/translations-raw huggingface dataset:
This means that there is more evidence to come about this medicine.
Aceasta înseamnă că sunt aşteptate dovezi suplimentare despre acest medicament.
An open-label study was performed including patients aged 2-5 years (n=14) to evaluate the PK and safety of ataluren.
S-a efectuat un studiu în regim deschis care a inclus pacienți cu vârsta cuprinsă între 2 și 5 ani (n=14) pentru a evalua FC și siguranța atalurenului.
Breast-feeding should be discontinued during treatment with ataluren.
Alăptarea trebuie întreruptă în timpul tratamentului cu ataluren.
In a 48-week open-label extension study in patients with nmDMD patients who were ambulant or nonambulant demonstrated a similar safety profile.
În cadrul unui studiu de extensie în regim deschis, cu durata de 48 de săptămâni, la pacienţi cu nmDMD, pacienţii cu sau fără capacitate motorie au demonstrat un profil de siguranţă similar.
The safety and efficacy of ataluren in patients aged 65 and older have not yet been established (see section 5.2).
Siguranţa şi eficacitatea atalurenului la pacienţii cu vârsta de 65 de ani şi peste nu au fost încă stabilite (vezi pct. 5.2).
In a statistical based model the estimated mean difference was 13.0 meters (p=0.213), Figure 4.
În cadrul unui model statistic, diferența media estimată a fost de 13,0 metri (p =0,213), Figura 4.
Coadministration of corticosteroids (deflazacort, prednisone, or prednisolone) with ataluren did not affect the plasma concentrations of ataluren.
Administrarea concomitentă a corticosteroizilor (deflazacort, prednison sau prednisolon) în asociere cu ataluren nu a modificat concentraţiile plasmatice ale atalurenului.
Take each prepared dose immediately after preparation.
Luaţi fiecare doză pregătită imediat după ce a fost preparată.
Safety data from 28 weeks of therapy showed a similar safety profile of ataluren in patients 2-5 years as compared with patients aged 5 years and older.
Datele privind siguranța aferente administrării tratamentului timp de 28 săptămâni au indicat un profil de siguranță similar al atalurenului la pacienții cu vârsta cuprinsă între 2 și 5 ani în comparație cu pacienții cu vârsta de 5 ani și peste.
It is unlikely that the pharmacokinetics of ataluren are significantly affected by UGT1A9 polymorphisms in a Caucasian population.
Este puţin probabil ca farmacocinetica atalurenului să fie afectată în mod semnificativ de polimorfisme ale UGT1A9 la o populaţie caucaziană.
Healthy volunteers receiving a single oral dose of 200 mg/kg of ataluren experienced transient, low-grade symptoms of headache, nausea, vomiting, and diarrhoea.
Voluntarii sănătoşi care au primit o singură doză de 200 mg/kg de ataluren administrată oral au manifestat simptome tranzitorii, de gravitate redusă, de cefalee, greaţă, vărsături şi diaree.
If you forget to take Translarna
Dacă uitaţi să luaţi Translarna
These results indicate that ataluren 40 mg/kg/day slows the loss of walking ability in nmDMD patients.
Aceste rezultate arată că atalurenul la doza de 40 mg/kg/zi încetineşte pierderea capacităţii de a merge pe jos la pacienţii cu nmDMD.
Therefore, patients with severe renal impairment or end-stage renal disease should be treated with ataluren only if the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk, and should be closely monitored for possible metabolite toxicity and decrease in efficacy.
Prin urmare, pacienții cu insuficiență renală severă sau cu boală renală în stadiu terminal trebuie tratați numai cu ataluren dacă beneficiul clinic anticipat depășește riscul potențial și trebuie monitorizați îndeaproape pentru potențiala toxicitate a metabolitului și scăderea eficacității.
The most common adverse reactions in the 2 placebo-controlled studies were vomiting, diarrhoea, nausea, headache, upper abdominal pain, and flatulence, all occurring in ≥5% of all ataluren-treated patients.
Reacțiile adverse cele mai frecvente în cadrul celor 2 studii controlate cu placebo au fost vărsături, diaree, greață, dureri de cap, dureri la nivelul abdomenului superior și flatulență, toate având loc la ≥5% din toți pacienții tratați cu ataluren.
Nonclinical in vitro studies suggest that continuous exposure to ataluren may be important for maximizing activity and that effects of the active substance on ribosomal read-through of premature stop codons reverse shortly after withdrawal of ataluren.
Studiile non-clinice in vitro sugerează că expunerea continuă la ataluren poate fi importantă pentru creşterea la maximum a activităţii şi că efectele substanţei active asupra citirii ribozomilor pentru codonii stop prematuri sunt reversibile la puţin timp după eliminarea atalurenului.
Study 2 evaluated 230 male patients, ages 7 to 14 years.
Studiul 2 a evaluat 230 de pacienți de sex masculin cu vârste cuprinse între 7 și 14 ani.
An approximately 40% decrease of mean total ataluren exposure in the moderate hepatic impairment group versus the control group was noted probably due to the small sample size and variability.
S-a observat o scădere de aproximativ 40% a expunerii totale medii la ataluren în grupul cu insuficiență hepatică moderată în comparație cu grupul de control, probabil din cauza mărimii reduse a eșantionului și din cauza variabilității.
Renal function monitoring
Monitorizarea funcţiei renale
If you feel dizzy, do not drive, cycle or use machines.
Dacă vă simţiţi ameţit, nu conduceţi vehicule, nu mergeţi cu bicicleta sau nu folosiţi utilaje.
Pharmacotherapeutic group:Other drugs for disorders of the musculo-skeletal system, ATC code: M09AX03
Alte medicamente pentru afecţiuni ale aparatului musculo-scheletal, codul ATC: M09AX03
After a single oral dose of radiolabeled ataluren, approximately half of the administered radioactive dose is recovered in the faeces and the remainder was recovered in the urine.
După administrarea orală a unei singure doze de ataluren radiomarcat, aproximativ jumătate din doza radioactivă administrată s-a recuperat în fecale, iar restul s-a recuperat în urină.
A higher frequency of malaise (7.1%), pyrexia (42.9%), ear infection (28.6%), and rash (21.4%) were reported in patients aged 2-5 years compared with patients 5 years of age and older.
S-a raportat o frecvență mai crescută a stării generale de rău (7,1%), pirexiei (42,9%), infecțiilor auriculare (28,6%) și erupției cutanate tranzitorii (21,4%) la pacienții cu vârsta cuprinsă între 2 și 5 ani în comparație cu pacienții cu vârsta de 5 ani și peste.
In vitro, ataluren is not a substrate for the p-glycoprotein transporter.
In vitro, atalurenul nu reprezintă un substrat pentru glicoproteina P transportoare.
Based on a pharmacokinetic assessment conducted in groups with either mild, moderate or severe hepatic impairment versus a control group of healthy subjects, no dose adjustment is required for patients with any degree of hepatic impairment.
Pe baza unei evaluări de farmacocinetică efectuată la grupuri cu insuficiență hepatică ușoară, moderată sau severă în comparație cu un grup de control format din subiecți sănătoși, nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență hepatică de orice grad.
Ataluren plasma half-life ranges from 2-6 hours and is unaffected either by dose or repeated administration.
Timpul de înjumătăţire plasmatic al atalurenului se situează între 2 şi 6 ore şi nu este afectat nici de doză, nici de administrarea repetată.
In vivo, the only metabolite detected in plasma after oral administration of radio-labelled ataluren was the ataluren-O-1β-acyl glucuronide; exposure to this metabolite in humans was approximately 8% of the plasma AUC of ataluren.
In vivo, singurul metabolit detectat în plasmă după administrarea orală a atalurenului radiomarcat a fost ataluren-O-1β-acil glucuronida; expunerea la acest metabolit la om a fost de aproximativ 8% din ASC plasmatică de ataluren.
The presence of a nonsense mutation in the dystrophin gene should be determined by genetic testing (see section 4.4).
Prezenţa unei mutaţii nonsens în gena distrofinei trebuie determinată prin testare genetică (vezi pct. 4.4).
Almac Pharma Services 22 Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5QD United Kingdom
Almac Pharma Services 22 Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5QD Regatul Unit
The safety, pharmacokinetics and exploratory effectiveness of Translarna were assessed in an openlabel study in children between 2 and 5 years of age with nmDMD.
Siguranța, farmacocinetica și eficacitatea exploratorie ale Translarna au fost evaluate într-un studiu în regim deschis efectuat la copii cu vârsta cuprinsă între 2 și 5 ani cu nmDMD.
Exposure at the no observed adverse effect level (NOAEL) was similar to (rabbit) or 4 times (rat) the systemic exposure in humans (40 mg/kg/day).
Expunerea la nivelul la care nu se observă niciun efect advers (NOAEL) a fost similară (la iepure) sau de 4 ori mai mare (la şobolan) decât expunerea sistemică la om (40 mg/kg/zi).
The amount of the liquid or semi-solid food can be increased based on patient preference.
Cantitatea de lichid sau de aliment semi-solid poate fi crescută după preferinţa pacientului.
TRANSLARNA 10 mg/kg, 10 mg/kg, 20 mg/kg (N=57) Placebo (N=57)
TRANSLARNA 10, 10, 20 mg/kg (N=57) Placebo (N=57)
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING Carton Box
INFORMAŢII CARE TREBUIE SĂ APARĂ PE AMBALAJUL SECUNDAR Cutie de carton
The first dose should be taken in the morning, the second at midday, and the third in the evening.
Prima doză trebuie luată dimineaţa, a doua la prânz şi a treia seara.
Patients who experience dizziness should use caution when driving, cycling or using machines.
Pacienţii care manifestă ameţeli trebuie să fie atenţi în timp ce conduc vehicule, merg cu bicicleta sau folosesc utilaje.
Based on the urinary recovery of radioactivity in a single-dose study of radiolabeled ataluren, the oral bioavailability of ataluren is estimated to be ≥ 55%.
Pe baza recuperării radioactivităţii în urină, în cadrul unui studiu cu doză unică de ataluren marcat radioactiv, biodisponibilitatea atalurenului administrat oral este estimată la ≥ 55%.
Patients were randomised in a 1:1 ratio and received ataluren 40 mg/kg/day (n=115) or placebo (n=115) 3 times per day (morning, midday, and evening).
Pacienții au fost randomizați în raport de 1:1 și au primit ataluren 40 mg/kg/zi (n=115) sau placebo (n=115) de 3 ori pe zi (dimineața, la prânz și seara).
Aminoglycosides have been shown to reduce the readthrough activity of ataluren in vitro.
A fost demonstrat faptul că aminoglicozidele reduc activitatea de citire a atalurenului in vitro.
There were no apparent differences in either steady-state relative bioavailability or apparent clearance due to loss of ambulation.
Nu au fost diferenţe aparente ale biodisponibilităţii relative la starea de echilibru sau ale clearance-ului aparent din cauza pierderii capacităţii de deplasare.
In addition, at exposure much higher than in patients an increase of (rare) urinary bladder tumours was found.
În plus, la o expunere mult mai mare decât la pacienţi, s-a observat o creştere a tumorilor vezicii urinare (cu incidenţă rară).
E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE CONDITIONAL MARKETING AUTHORISATION
OBLIGAŢII SPECIFICE PENTRU ÎNDEPLINIREA MĂSURILOR POSTAUTORIZARE ÎN CAZUL AUTORIZĂRII PRIN APROBARE CONDIŢIONATĂ
Peak plasma levels of ataluren are attained approximately 1.5 hours after dosing in subjects who received medicinal product within 30 minutes of a meal.
Concentraţiile plasmatice maxime ale atalurenului sunt atinse la aproximativ 1,5 ore după administrarea dozei la subiecţii care au primit medicamentul în interval de 30 de minute după o masă.
An increase in serum lipids, i.e. cholesterol and triglycerides, was observed.
S-a observat o creștere a lipidelor serice, adică a colesterolului și trigliceridelor.
This premature stop codon in the mRNA causes disease by terminating translation before a full-length protein is generated.
Acest codon stop prematur din ARNm cauzează boala prin întreruperea translaţiei înainte de generarea unei proteine cu lungime completă.
Ataluren plasma concentrations in patients from 2 to less than 5 years old were consistent with those seen in patients above the age of 5 years receiving the 10/10/20 mg/kg dose regimen.
Concentrațiile plasmatice de ataluren la pacienții cu vârsta cuprinsă între 2 ani și mai puțin de 5 ani au fost în concordanță cu cele observate la pacienții cu vârsta peste 5 ani cărora li s-a administrat schema de administrare a dozelor de 10/10/20 mg/kg.
Available pharmacodynamic/toxicological data in animals have shown excretion of ataluren/metabolites in milk (see section 5.3).
Datele farmacodinamice/toxicologice disponibile la animale au evidenţiat excreţia atalurenului/metaboliţilor în lapte (vezi pct. 5.3).
Co. Armagh BT63 5UA
Armagh BT63 5UA Regatul Unit
The maternal systemic exposure at the no observed effect level (NOEL) for neonatal toxicity was about 3 times human exposure.
Expunerea sistemică maternă la nivelul la care nu se observă niciun efect advers (NOAEL) pentru toxicitatea neonatală a fost de aproximativ 3 ori mai mare decât expunerea la om.
In the clinical program investigating the efficacy and safety of monotherapy ataluren in patients with nonsense mutation cystic fibrosis, no statistically significant effect was observed in the primary and key secondary clinical outcome measures (ppFEV1 and pulmonary exacerbation rate) in adults and children aged 6 years and older.
În programul clinic pentru investigarea eficacității și siguranței monoterapiei cu ataluren la pacienți cu fibroză chistică determinată de o mutație de tip nonsens, nu a fost observat niciun efect semnificativ din punct de vedere statistic în ceea ce privește indicatorii primar și secundar principal ai rezultatelor clinice (ppFEV1 și rata exacerbării pulmonare) la adulți și copii cu vârsta de 6 ani și peste.
Translarna is used to treat Duchenne muscular dystrophy resulting from a specific genetic defect that affects normal muscle function.
Translarna se utilizează în tratamentul distrofiei musculare Duchenne care este determinată de un defect genetic specific care afectează funcţia musculară normală.
Also rat and dog studies showed changes in plasma lipid (cholesterol and triglycerides) suggestive of changes in fat metabolism.
De asemenea, studiile la şobolan şi la câine au indicat modificări ale concentraţiilor plasmatice ale lipidelor (colesterol şi trigliceride), care sugerează modificări ale metabolismului lipidic.
Pack of 30 sachets.
Cutie cu 30 plicuri.
In a clinical study to evaluate the potential for ataluren to inhibit the OATP1B3 transport system using a single-dose of 80 mg telmisartan, an in-vitro selective OATP1B3 substrate, ataluren increased the exposure to telmisartan by 28%.
Într-un studiu clinic pentru evaluarea potențialului atalurenului de a inhiba sistemul transportorilor OATP1B3, care a utilizat o doză unică de 80 mg de telmisartan, un substrat selectiv al OATP1B3 in vitro, atalurenul a crescut expunerea la telmisartan cu 28%.
Ataluren plasma concentrations at steady state increase proportionally with increasing dose.
Concentraţiile plasmatice de ataluren la starea de echilibru cresc proporţional odată cu creşterea dozei.
In a pharmacokinetic study in subjects with varying degrees of renal impairment, following a single dose administration, ataluren plasma exposure changed by -13%, 27%, and 61% for the mild, moderate and severe groups, respectively, and 46% for the end-stage renal disease group compared with the normal renal function group.
Într-un studiu farmacocinetic la subiecți cu grade diferite de insuficiență renală, după administrarea unei singure doze, expunerea la ataluren în plasmă s-a modificat cu -13%, 27% și 61% în cazul grupurilor cu insuficiență renală ușoară, moderată și respectiv severă și cu 46% la grupul cu insuficiență renală în stadiu terminal, comparativ cu grupul cu funcție renală normală.
The serum creatinine elevations resolved in all cases, with discontinuation of the intravenous aminoglycoside, and either continuation or interruption of Translarna.
Creşterea valorilor creatininei serice s-a rezolvat în toate cazurile, prin întreruperea tratamentului cu aminoglicozidă pe cale intravenoasă şi fie prin continuarea, fie prin întreruperea utilizării Translarna.
Translarna enables the production of working dystrophin and helps muscles work properly.
Translarna activează producerea distrofinei funcţionale şi ajută la funcţionarea corespunzătoare a muşchilor.
Hydroxyethyl cellulose
Hidroxietil celuloză
Duchenne muscular dystrophy is caused by genetic changes that result in an abnormality in a muscle protein called dystrophin which is needed for muscles to work properly.
Distrofia musculară Duchenne este cauzată de modificări genetice, care conduc la apariţia unei anomalii a unei proteine din muşchi, denumită distrofină, care este necesară pentru funcţionarea adecvată a muşchilor.
How to take Translarna 4.
Cum să luaţi Translarna 4.
Drink water or other liquids regularly to avoid dehydration while taking Translarna.
În timpul tratamentului cu Translarna, consumaţi apă sau alte lichide în mod regulat pentru a evita deshidratarea.
Study 1 evaluated 174 male patients, ages 5 to 20 years.
Studiul 1 a evaluat 174 de pacienţi de sex masculin cu vârste cuprinse între 5 şi 20 de ani.
In the ITT population, the hazard ratio for ataluren versus placebo was 0.75 (p=0.160), representing a 25% reduction in the risk of 10% 6MWD worsening.
La populația ITT, indicele de risc pentru ataluren comparativ cu placebo a fost de 0,75 (p=0.160), acesta reprezentând o reducere cu 25% a riscului de 10% agravare a 6MWD.
Patients should not take a double or extra dose if a dose is missed.
Pacienţii nu trebuie să ia o doză dublă sau o doză suplimentară în cazul omiterii unei doze.
Weeks
Săptămâni
No dosage adjustment is required for patients with mild or moderate renal impairment.
Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență renală ușoară sau moderată.
Since the mechanism by which ataluren increases nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides is not known, concomitant use of other nephrotoxic medicinal products with ataluren is not recommended.
Deoarece nu este cunoscut mecanismul prin care atalurenul creşte nefrotoxicitatea aminoglicozidelor administrate pe cale intravenoasă, nu se recomandă utilizarea concomitentă a altor medicamente nefrotoxice cu ataluren.
A 1-year study in 10-12 weeks old dogs demonstrated findings in the adrenal gland (focal inflammation and degeneration in the glucocorticoid-producing regions of the cortex) and a mild compromise of cortisol production after exogenous stimulation with adrenocorticotropic hormone.
Un studiu cu durata de 1 an la câini cu vârste de 10-12 săptămâni a indicat o serie de afecţiuni la nivelul glandelor suprarenale (inflamaţii cu origine focală şi degenerare la nivelul regiunilor cerebrale care produc glucocorticoizi) şi o compromitere uşoară a producţiei de cortizol în urma stimulării exogene cu hormon adrenocorticotropic.
In particular do not take Translarna with the antibiotics gentamicin, tobramycin, or streptomycin given by injection.
În special, nu luaţi Translarna cu antibioticele gentamicină, tobramicină sau streptomicină administrate prin injecţie.
You may experience mild headache, nausea, vomiting or diarrhoea.
Este posibil să manifestaţi dureri de cap uşoare, greaţă, vărsături sau diaree.
Ataluren-treated patients experienced clinical benefit as measured by numerically favorable differences versus placebo across the primary and secondary efficacy endpoints.
Pacienții tratați cu ataluren au prezentat un beneficiu clinic conform măsurătorilor efectuate de diferențele numerice favorabile comparativ cu placebo la toate criteriile finale de eficacitate principale și secundare.
Therefore, caution should be exercised when ataluren is co-administered with medicinal products that are substrates of OAT1 or OATP1B3 because of the risk of increased concentration of these medicinal products (eg oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Prin urmare, trebuie luate măsuri de precauţie atunci când atalurenul este administrat concomitent cu medicamente care sunt substraturi ale OAT1 sau OATP1B3, din cauza riscului de creştere a concentraţiei acestor medicamente (de exemplu, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatină, rosuvastatină, atorvastatină, pitavastatină).
The co-administration of these medicinal products with ataluren should be avoided (see section 4.3).
Trebuie evitată administrarea concomitentă a acestor medicamente cu ataluren (vezi pct. 4.3).
Your doctor will test the levels of lipids (fats such as cholesterol and triglycerides) in your blood and your kidney function every 6 to 12 months.
Medicul dumneavoastră va analiza concentraţiile lipidelor din sânge (grăsimi, precum colesterolul şi trigliceridele) şi funcţia renală o dată la 6 până la 12 luni.
The differences favoring ataluren versus placebo in mean changes in timed function tests at Week 48 in the ITT population reached the threshold for a clinically meaningful difference (changes ~1 to 1.5 seconds).
Diferențele în favoarea ataluren comparativ cu placebo a modificărilor medii la testele de funcție cronometrate la Săptămâna 48 la populația ITT au atins limita unei diferențe semnificative din punct de vedere clinic (modificări ~1 până la 1,5 secunde).
Nonclinical in vitro experiments in nonsense mutation cellular assays and fish larvae cultured in an ataluren solution have shown that ataluren enabled ribosomal readthroughwith a bell-shaped (inverted-U shaped) concentration-response relationship.
Experimentele non-clinice in vitro efectuate prin testele celulare ale mutaţiei nonsens şi prin cultivarea larvelor de peşte într-o soluţie de ataluren au demonstrat că atalurenul a permis citirea ribozomilor printr-o legătură concentraţie-răspuns cu aspect de curbă în formă de clopot (sub formă de U inversat).
Significance of the urinary bladder tumours for humans is considered unlikely.
Semnificaţia tumorilor la nivelul vezicii urinare la om este considerată ca fiind puţin probabilă.
In the rat pre/postnatal developmental toxicity study, at exposure about 5 times human exposure, significant maternal toxicity as well as effects on offspring body weight and development of ambulatory activity were observed.
În studiul privind toxicitatea asupra dezvoltării materne pre- sau postnatale la şobolan, la o expunere de aproximativ 5 ori mai mare decât expunerea la om, s-a observat o toxicitate maternă semnificativă, precum şi efecte asupra greutăţii corporale a puilor şi asupra dezvoltării activităţii de deplasare.
Effect of other medicinal products on ataluren pharmacokinetics Based on in vitro studies, ataluren is a substrate of UGT1A9.
Efectul altor medicamente asupra farmacocineticii atalurenului Pe baza studiilor in vitro, atalurenul este un substrat al UGT1A9.
Usually prescribed for acyclovir treatment of chickenpox [varicella]
În general, prescris pentru aciclovir tratamentul vărsatului de vânt [varicelă]
Paediatric patients with body weight ≥12 kg are treated as per the dosing recommendations by body weight range (see above dosing table).
Pacienții pediatrici cu greutatea corporală ≥ 12 kg sunt tratați conform recomandărilor de administrare a dozelor aferente intervalului de greutate corporală (vezi tabelul privind dozele de mai sus).
One out of two 26-week rat repeat dose studies, initiated in 4-5 weeks old rats, showed a dose related increase of the incidence of malignant hibernoma, a rare tumour in rats.
Unul din cele două studii cu durata de 26 de săptămâni cu doze repetate la şobolan, care a fost iniţiat la şobolani de 4-5 săptămâni, a demonstrat o creştere a incidenţei hibernomului malign, o tumoră rară la şobolani, proporţională cu creşterea dozei.
At a single tested, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg, the concentration of foetal radioactivity was ≤ 27% of the maternal concentration.
La o singură doză maternă testată, care a fost relativ mică, de 30 mg/kg, concentraţia radioactivităţii fetale a fost ≤ 27% din concentraţia maternă.