natgillin/translations-raw huggingface dataset:
This should be taken into consideration during dilution of the medicinal product for patients on a controlled sodium diet or for those patients with congestive heart failure needing to restrict sodium and total water intake.
Acest lucru trebuie luat în considerare în timpul diluării medicamentului la pacienții care urmează o dietă cu restricții de sodiu sau la pacienții cu insuficiență cardiacă congestivă al căror consum de sodiu și apă este limitat.
Treatment with Mepsevii should be started and monitored by your doctor.
Cum se administrează Mepsevii Tratamentul cu Mepsevii trebuie inițiat și monitorizat de către medicul dumneavoastră.
Do not flush the line containing vestronidase alfa to avoid a rapid bolus of infused enzyme.
A nu se spăla linia de perfuzare cu vestronidază alfa pentru a evita un bolus rapid de enzime infuzate.
This amount is equivalent to 1.8% of the WHO recommended maximum daily intake for sodium (2 g).
Această cantitate este echivalentă cu 1,8% din doza zilnică recomandată de OMS pentru sodiu (2 g).
Clinical endpoints were not assessable in some patients due to their extent of disease, age or level of cognition (23 out of 72 assessments [~32%] in 6 domains for 12 patients were non-assessable at baseline).
Rezultatele clinice nu au putut fi evaluate la unii pacienți din cauza extinderii bolii, vârstei sau nivelului de cunoaștere (23 din 72 evaluări [32%] în 6 domenii pentru 12 pacienți nu au putut fi evaluate la momentul inițial).
- The dose is given every two weeks through a drip into a vein (intra-venous infusion).
- Doza se administrează o dată la două săptămâni, prin picurare în venă (perfuzie intravenoasă).
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of vestronidase alfa during pregnancy, unless the potential benefit to the mother outweighs the potential theoretical risks to the foetus.
Ca măsură de precauție, este de preferat evitarea utilizării vestronidază alfa în timpul sarcinii, cu excepția cazului în care beneficiul potențial pentru mamă depășește riscurile teoretice potențiale pentru făt.
- Without enough beta-glucuronidase, parts of these sugars build up in cells, leading to damage in the body.
În cazul în care beta-glucuronidaza nu este suficientă, o parte din aceste zahăruri se acumulează în celule și duc la deteriorarea organismului.
Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 (see section 4.4).
Hipersensibilitate care poate pune viața în pericol (reacție anafilactică) la substanța activă sau la oricare dintre excipienții enumerați în secțiunea 6.1 (vezi pct. 4.4).
Vestronidase alfa is a recombinant human enzyme and is therefore eliminated by proteolytic degradation into small peptides and amino acids.
Vestronidaza alfa este o enzimă umană recombinantă și prin urmare, este eliminată prin degradarea proteolitică în peptide mici și aminoacizi.
The effects of treatment with vestronidase alfa should be periodically evaluated and discontinuation of treatment should be considered in cases where clear benefits (including stabilisation of disease manifestations) are not observed.
Efectele tratamentului cu vestronidază alfa trebuie evaluate periodic și trebuie să se ia în considerare întreruperea tratamentului în cazurile în care nu se observă beneficii clare (inclusiv stabilizarea manifestărilor bolii).
The patient subsequently was re-challenged without recurrence and continued on vestronidase alfa treatment.
Ulterior pacientul respectiv a fost readministrat tratamentul, neînregistrându-se recurență și ulterior a continuat terapia cu vestronidază alfa.
If severe hypersensitivity reactions occur, immediately stop the infusion of vestronidase alfa and initiate appropriate treatment.
În cazul apariției unor reacții de hipersensibilitate severe, se oprește imediat perfuzia cu vestronidază alfa și trebuie inițiat un tratament adecvat.
After 120 weeks of exposure to vestronidase alfa, one patient demonstrated a 21% improvement over baseline in forced vital capacity (FVC% predicted) on pulmonary function testing in addition to a 105 meter improvement in the 6MWT.
După o expunere de 120 săptămâni la administrarea de vestronidază alfa, un pacient a prezentat o îmbunătățire cu 21% față de valoarea inițială a capacității vitale forțate (FVC% prognozată) la testarea funcției pulmonare, pe lângă o îmbunătățire de 105 metri la 6MWT.
Because it is a recombinant human protein and its enzyme action is within the lysosome, vestronidase alfa is not expected to interact with other medicinal products.
Deoarece este o proteină umană recombinantă și acțiunea sa enzimatică se află în lizozom, interacțiunea dintre vestronidază alfa și alte medicamente nu este posibilă.
Patients with MPS VII receiving vestronidase alfa should be monitored for signs and symptoms of spinal cord compression or neck instability including neck or back pain, weakness of limbs, changes in reflexes or urinary and faecal incontinence.
Pacienții cu MPS VII tratați cu vestronidază alfa trebuie monitorizați pentru semne și simptome ale compresiei măduvei spinării sau instabilității gâtului, inclusiv dureri de gât sau spate, slăbiciune a membrelor, modificări ale reflexelor sau incontinență urinară și fecală.
The safety and efficacy of vestronidase alfa in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated.
Siguranța și eficacitatea vestronidază alfa la pacienții cu insuficiență renală sau hepatică nu au fost evaluate.
If you have any further questions on the use of this medicine, ask your doctor.
În cazul în care aveți întrebări suplimentare cu privire la utilizarea acestui medicament, adresați-vă medicului dumneavoastră.
What Mepsevii looks like and contents of the pack
Cum arată Mepsevii și conținutul ambalajului
Do not infuse Mepsevii with other medicinal products in the infusion tubing.
A nu se administra Mepsevii împreună cu alte medicamente aflate în tubulatura perfuziei.
Vestronidase alfa, at the exposure observed in humans, is not expected to cross the blood-brain-barrier and therefore it is not likely to impact the neurological manifestations of the disease.
Vestronidaza alfa, la expunerea observată la om, nu este de așteptat să traverseze bariera hematoencefalică și, prin urmare, este puțin probabil ca aceasta să influențeze manifestările neurologice ale bolii.
*Vestronidase alfa is a recombinant form of human beta-glucuronidase (rhGUS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
*Vestronidaza alfa este o formă recombinantă de beta-glucuronidază umană (rhGUS) și este produsă în culturile de celule ovariene de hamster chinezesc prin tehnologia ADN-ului recombinant.
Healthcare professionals are asked to report any suspected adverse reactions.
Medicii sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate.
- Your doctor or nurse will give Mepsevii to you by an infusion (drip) into a vein.
- Medicul dumneavoastră sau asistenta medicală vă vor administra Mepsevii printr-o perfuzie intravenoasă.
- Store in the original package in order to protect from light.
- A se păstra în ambalajul original pentru a fi protejat de lumină.
Due to lack of human data, vestronidase alfa should only be administered to a breast-feeding woman if the potential benefit of vestronidase alfa to the mother and the benefit of breast-feeding to the infant outweighs the potential theoretical risks to the infant.
Din cauza lipsei datelor cu caracter personal, vestronidaza alfa trebuie administrat unei femei care alăptează doar în cazul în care beneficiul potențial al tratamentului cu vestronidază alfa pentru mamă și beneficiul alăptării copilului depășește riscurile teoretice potențiale pentru nou-născut.
Administration of vestronidase alfa should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
Administrarea de vestronidază alfa trebuie efectuată de un medic specialist cu studii corespunzătoare, care are capacitatea de a aborda terapeutic urgențele medicale.
The lowest rate administered to a patient in the clinical development program was 0.5 mL/hour during the first 30 minutes of infusion, followed by 1 mL/hour over the next 30 minutes, equalling 0.75 mL as the lowest total volume infused during the first hour.
Cea mai mică viteză de perfuzare utilizată la un pacient în cadrul programului de dezvoltare clinică a fost de 0,5 ml/oră în primele 30 de minute de perfuzare, urmată de 1 ml/oră în următoarele 30 de minute, având ca rezultat cel mai mic volum total perfuzat în timpul primei ore de 0,75 ml.
The infusion rate may be slowed, temporarily interrupted or discontinued in the event of hypersensitivity reactions (see section 4.4).
Viteza de perfuzare poate fi încetinită, iar perfuzia poate fi întreruptă temporar sau oprită în cazul reacțiilor de hipersensibilitate (vezi pct. 4.4).
After 24 weeks of treatment with vestronidase alfa, a rapid and sustained, highly significant reduction in uGAG (DS) excretion was achieved with a LS mean (±SE) percentage change of -64.82% (±2.468%) (p<0.0001).
După 24 de săptămâni de tratament cu vestronidază alfa, a fost obținută o reducere rapidă și susținută, semnificativă a excreției uGAG (DS) cu o schimbare procentuală LS medie (± SE) de -64,82% (± 2,468%) (p <0,0001).
Determine the number of vials to be diluted based on the patient's actual weight and the recommended dose of 4 mg/kg, using the following calculations (a-b):
Se determină numărul flacoanelor care trebuie diluate pe baza greutății reale a pacientului și a dozei recomandate de 4 mg/kg, utilizând următoarele calcule (a-b):
Mepsevii contains sodium
Mepsevii conține sodiu
The colourless to slightly yellow concentrate must be free of visible particles.
Concentratul incolor până la ușor galben nu trebuie să conțină particule vizibile.
Of the 12 patients enrolled in the UX003-CL301, 4 were male and 8 were female and ranged in ages from 8 to 25 years (median 14 years).
Dintre cei 12 pacienți înscriși în UX003-CL301, 4 au fost de sex masculin, iar 8 au fost de sex feminin cu vârste cuprinse între 8 și 25 ani (în medie 14 ani).
Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity in rats, repeated dose toxicity in MPS VII mice and juvenile monkeys, fertility and embryo-foetal development in rats or rabbits, and pre- and postnatal development in rats.
Datele non-clinice nu au evidențiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenționale farmacologice privind evaluarea siguranței, studiilor efectuate cu doze unice la șobolani, studiilor de toxicitate după doze repetate efectuate la șoareci și maimuțe juvenile cu MPS VII, studiilor cu privire la fertilitate și dezvoltare embrio-fetală efectuate la șobolani sau iepuri și studiilor cu privire la dezvoltare pre- și postnatală efectuate la șobolani.
The total infusion volume is based on the total Mepsevii dose and volume (refer to Table 2).
Volumul total al perfuziei se bazează pe doza și volumul total de Mepsevii (vezi tabelul 2).
Genotoxicity studies and carcinogenicity studies have not been performed with vestronidase alfa.
Nu au fost efectuate studii privind genotoxicitatea și studii de carcinogenitate cu alfa-vestronidază.
There are no data on the use of vetronidase alfa in pregnant women.
Nu există date privind utilizarea vestronidază alfa la femeile gravide.
Management of hypersensitivity reactions should be based on the severity of the reaction and include temporary interruption or discontinuation of the infusion and/or administration of additional antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids for mild to moderate reactions.
Măsurile luate în cazul reacțiilor de hipersensibilitate trebuie să se bazeze pe severitatea reacției, iar acestea includ întreruperea temporară sau totală a perfuziei și/sau administrarea de antihistaminice suplimentare, antipiretice și/sau corticosteroizi pentru reacții ușoare până la moderate.
Vestronidase alfa is not expected to be eliminated through renal or faecal excretion.
Vestronidaza alfa nu este de așteptat să fie eliminată prin excreție renală sau prin materiile fecale.
This is because there is no experience on the use of Mepsevii during pregnancy.
Nu există experiență privind utilizarea Mepsevii în timpul sarcinii.
Total Infusion Volume (infused over 4 hours) (mL)
Volumul total al perfuziei (perfuzie timp de 4 ore) (ml)
Sodium restricted diet
Dietă cu restricție de sodiu
Common *Refer to description of selected adverse reactions for details on the febrile convulsion reported in 1 of 23 trial patients.
* vezi descrierea reacțiilor adverse selectate pentru detalii despre convulsiile febrile raportate la 1 din 23 de pacienți incluși în studii.
The rate of infusion should be as follows: in the first hour, 2.5% of the total volume will be infused, with the balance infused over the subsequent three hours.
Viteza perfuziei trebuie să fie după cum urmează: în prima oră se va administra 2,5% din volumul total, iar restul se va administra în următoarele trei ore.
Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Reacții de hipersensibilitate incluzând anafilaxie
The posology in the paediatric population is the same as in adults.
În cazul copiilor și adolescenților schema terapeutică este aceeași ca și în cazul adulților.
For storage conditions after dilution of the medicinal product, see section 6.3.
Pentru condițiile de păstrare după diluarea medicamentului, vezi pct. 6.3.
No alternative dose regimen is recommended in these patients.
În cazul acestor pacienți nu este recomandată utilizarea unei scheme terapeutice alternative.
Animal studies with vestronidase alfa do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Studiile efectuate la animale în cazul administrării de vestronidază alfa nu indică efecte nocive directe sau indirecte asupra sarcinii sau dezvoltării embriono-fetale (vezi pct. 5.3).
No human data are available on the effect of vestronidase alfa on fertility.
Nu sunt disponibile date privind efectul vestronidazei alfa asupra fertilității.
The patients were randomized in a blinded manner into 4 groups: 3 patients received vestronidase alfa immediately for 48 weeks (Group A), 3 patients received placebo for 8 weeks then vestronidase alfa for 40 weeks (Group B), 3 patients received placebo for 16 weeks then vestronidase alfa for 32 weeks (Group C), and 3 patients received placebo for 24 weeks then vestronidase alfa for 24 weeks (Group D).
Pacienții au fost randomizați în regim orb în 4 grupe: la 3 pacienți s-a administrat doar vestaronidază alfa timp de 48 de săptămâni (grupa A), la 3 pacienți s-a administrat placebo timp de 8 săptămâni, apoi le-a fost administrată vestronidază alfa timp de 40 săptămâni (grupul B), la 3 pacienți s-a administrat placebo timp de 16 săptămâni, apoi vestronidază alfa timp de 32 de săptămâni (grupul C), iar la 3 pacienți s-a administrat placebo timp de 24 de săptămâni, apoi vestronidază alfa timp de 24 de săptămâni (grupul D).
The diluted solution for infusion should be administered to patients using a low-protein binding infusion bag and set (a non di (2-ethylhexyl) phthalate [DEHP] bag could be used) and the application of an infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter is recommended.
Soluția diluată trebuie administrată pacienților utilizând o pungă de perfuzie cu proprietăți de legare a proteinelor scăzute (poate fi utilizată o pungă non-[PEÎD] (2-ethylhexyl) și echipată cu un filtru în linie, cu proprietăți de legare a proteinelor scăzute de 0,2 μm.
Table 1 lists the adverse reactions reported from 4 clinical trials in 23 patients treated with Mepsevii.
Lista tabelară a reacțiilor adverse Tabelul 1 prezintă reacțiile adverse raportate din 4 studii clinice la 23 de pacienți tratați cu Mepsevii.
Table 1 Adverse reactions reported in patients treated with Mepsevii MedDRA System Organ Class
Tabelul 1 Reacții adverse raportate la pacienții tratați cu Mepsevii
Vestronidase alfa is a recombinant form of human GUS and is intended to provide exogenous GUS enzyme for uptake into cellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAGs in affected tissues.
Vestronidaza alfa este o formă recombinantă de GUS uman și este destinată să furnizeze enzime GUS exogene pentru absorbția în lizozomii celulari și catabolizarea ulterioară a GAG-urilor acumulate în țesuturile afectate.
Contains sodium, see package leaflet for further information.
Apă pentru preparate injectabile Conține sodiu, vezi prospectul pentru informații suplimentare.
Round to the next whole vial and remove the required number of vials (refer to Table 2) from the refrigerator to allow them to reach room temperature up to a maximum of 25°C.
Se rotunjește numărul obținut în plus și se scoate din frigider numărul necesar de flacoane (vezi Tabelul 2) pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei până la maximum 25°C.
Total Mepsevii Volume (rounded) (mL)
Volumul total de Mepsevii (rotunjit) (ml)
MPS VII diagnosis was confirmed by GUS enzyme activity assay for 5 patients, by genotyping for 3 patients, and via both enzyme assay and genotyping for 4 patients.
Diagnosticul MPS VII a fost confirmat prin analiza activității enzimei GUS la 5 pacienți, prin genotipări la 3 pacienți și prin analiză enzimatică și genotipare la 4 pacienți.
Discuss with your doctor if the benefits of using Mepsevii are greater than the possible risks to your unborn baby.
Discutați cu medicul dumneavoastră dacă beneficiile administrării Mepsevii sunt mai mari decât posibilele riscuri pe care acesta le poate produce pentru copilul dumneavoastră nenăscut.
The key secondary endpoint was the multi-domain clinical responder index (MDRI) score consisting of six domains [six-minute walk test (6MWT), forced vital capacity (FVC), shoulder flexion, visual acuity, Bruininks-Oseretsky Test of Motor Proficiency (BOT-2) fine motor and gross motor function] after 24 weeks of treatment and fatigue total score as measured by the Pediatric Quality of Life Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL).
Criteriul secundar de evaluare cheie a fost scorul indexului clinic al răspunsului multidimensional (MDRI), care constă în șase domenii [(6MWT), capacitatea vitală forțată (FVC), flexia umărului, acuitatea vizuală, testul Bruininks-Oseretsky al competenței motorii (BOT-2), mișcări fine și mișcări grosiere] după 24 de săptămâni de tratament și scorul total de oboseală, măsurat prin Scala de uzură multidimensională pediatrică a calității vieții (PedsQL).
There are no data from studies in breast-feeding women.
Alăptarea Nu există date din studiile efectuate la femeile care alăptează.
Patient Weight Range (kg)
Intervalul de greutate al pacientului (kg)
It should be considered that the administration of vestronidase alfa does not affect the irreversible complications (e.g. skeletal deformities).
Trebuie să se ia în considerare că administrarea de vestronidază alfa nu influențează complicațiile ireversibile (de exemplu, deformările scheletului).
If you have an infusion reaction, tell your doctor straight away.
În cazul în care aveți o reacție la perfuzie, spuneți imediat medicului dumneavoastră.
The pharmacokinetics of vestronidase alfa are time independent with repeat dosing.
Farmacocinetica vestronidazei alfa este independentă de timp, în cazul administrării de doze repetate.
a. Total dose (mg) = Patient's weight (kg) x 4 mg/kg (recommended dose)
Doza totală (mg) = greutatea pacientului (kg) x 4 mg/kg (doza recomandată)
Do not use if the solution is discoloured or if there is particulate matter in the solution.
A nu se utiliza dacă soluția prezintă modificări de culoare sau dacă sunt vizibile particule în suspensie.
The recommended dose of vestronidase alfa is 4 mg/kg of body weight administered by intravenous infusion every two weeks.
Doza recomandată de vestronidază alfa este de 4 mg/kg greutate corporală, administrată prin perfuzie intravenoasă, la interval de două săptămâni.
Pack size: 1 vial containing 5 mL of concentrate for solution for infusion.
Mărime de ambalaj: 1 flacon conținând 5 ml de concentrat pentru soluție perfuzabilă.
Colourless to slightly yellow solution.
Soluție incoloră sau ușor galbenă.
It is not known whether vestronidase alfa is excreted in human milk, but systemic exposure via breast-milk is not expected.
Nu se cunoaște dacă vestronidaza alfa este excretată sau nu în laptele matern, însă expunerea sistemică a sugarului prin intermediul laptelui matern nu este așteptată.
To minimise the risk of hypersensitivity reactions, a non-sedating antihistamine with or without an antipyretic medicinal product should be administered 30-60 minutes prior to the start of the infusion (see section 4.4).
Pentru a minimiza riscul reacțiilor de hipersensibilitate, un antihistaminic fără efect sedativ, cu sau fără un medicament antipiretic, trebuie administrat cu 30 - 60 de minute înainte de începerea perfuziei
One patient receiving a vestronidase alfa dose of 4 mg/kg experienced a febrile convulsion during treatment at the week 66, within 3 days of diphtheria, tetanus, pertussis vaccination.
Convulsie febrilă Un pacient tratat cu o doză de vestronidază alfa de 4 mg/kg a prezentat o convulsie febrilă în timpul tratamentului în săptămâna 66, la 3 zile de la vaccinarea împotriva difteriei, tetanosului, pertussis.
Mucopolysaccharidosis VII is a lysosomal storage disorder characterized by the deficiency of betaglucuronidase (GUS) that results in glycosaminoglycans (GAGs) accumulation in cells throughout the body leading to multisystem tissue and organ damage.
Mecanism de acțiune Mucopolizaharidoza VII este o tulburare de stocare lizozomală, caracterizată prin deficitul de beta glucuronidază (GUS), care are ca rezultat acumularea de glicozaminoglicani (GAG) în celulele întregului organism, ceea ce duce la afectarea multisistemică a țesuturilor și organelor.
The most common adverse reactions from 4 clinical trials in 23 patients treated with vestronidase alfa were anaphylactoid reaction (13%), urticaria (13%), infusion site swelling (13%), infusion site extravasation (8.7%), pruritus (8.7%), diarrhoea (8.7%) and rash (8.7%).
Cele mai frecvente reacții adverse din 4 studii clinice la pacienții tratați cu vestronidază alfa au fost reacție anafilactică (13%), urticarie (13%), edem la nivelul locului de perfuzare* (13%), extravazare la nivelul locului de perfuzare (8,7%), prurit (8,7%), diaree (8,7%) și erupție cutanată (8,7%).
There is no experience with overdoses of vestronidase alfa.
Nu există experiență privind supradozajul cu vestronidază alfa.
- Hives (urticaria) - Swelling at the infusion site including leaking into the tissue around the vein (infusion site swelling or infusion site extravasation)
- Urticarie - Umflare la locul perfuziei, inclusiv scurgere a medicamentului în țesutul din jurul venei (Umflare a locului de perfuzare sau extravazare la nivelul locului de perfuzare)
After dilution: Chemical and physical in-use stability of the diluted medicinal product has been demonstrated for up to 36 hours under refrigeration at 2°C - 8°C followed by up to 6 hours at room temperature up to a maximum of 25°C.
Stabilitatea chimică și fizică în timpul utilizării a fost demonstrată timp de până la 36 de ore, cu păstrare la frigider la 2°C - 8°C, urmată de o perioadă de până la 6 ore de păstrare la temperatura camerei până la maximum 25°C.
General disorders and administration site conditions
Tulburări generale și reacții la locul administrării