natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Protocol submission:
Depunerea protocolului: Iulie
• Confirm that patient identity matches the unique patient identification information located on the Zynteglo infusion bag(s).
• Confirmați că identitatea pacientului se potrivește cu informațiile unice de identificare ale pacientului de pe punga(ile) de perfuzie Zynteglo.
A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
o Este necesar un rezultat negativ la testul de serologie pentru HIV pentru a asigura acceptarea materialului de afereză pentru producerea Zynteglo.
Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration.
A se păstra în mediu de stocare cu vapori de azot lichid la ≤-140 °C până când este pregătit pentru dezgheţare şi administrare.
Start of Zynteglo treatment
Începerea tratamentului cu Zynteglo
3521AZ Utrecht The Netherlands
3521AZ Utrecht Olanda
Full myeloablative conditioning must be administered before infusion of Zynteglo (see section 5.1 for a description of the myeloablative regimen used in clinical studies).
Condiționarea mieloablativă completă trebuie administrată înainte de perfuzia cu Zynteglo (vezi pct. 5.1 pentru o descriere a schemei mieloablative utilizate în studiile clinice).
Eighteen adults and adolescents with TDT with a non-β0/β0 genotype have been treated with Zynteglo in Phase 3 studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) and their median (min, max) duration of follow-up was 10.0 (1.3, 22.2) months.
Optsprezece adulţi şi adolescenţi cu TDT, cu genotip non-β0/β0 au fost tratați cu Zynteglo în studii de fază 3 (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) iar durata mediană (min, max) a urmăririi a fost de 10,0 (1,3, 22,2) luni.
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207
Pentru a confirma eficacitatea și siguranța Zynteglo la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, cu β-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) fără genotip β0/β0 DAPP trebuie să depună datele intermediare și finale privind studiul HGB-207
Figure 1 Median total haemoglobin over time in non-β0/β0 TDT patients treated with Zynteglo who have achieved transfusion independence (Studies HGB-204,
Figura 1 Valoarea mediană a hemoglobinei totale în timp la pacienții cu TDT cu genotip non-β0/β0 tratați cu Zynteglo care au atins independența de transfuzii (studiile
Among these 4 patients, the median (min, max) weighted average Hb during TI was 12.42 (11.5, 12.6) g/dL (Table 5).
La acești 4 pacienți, valoarea mediană (min, max) a Hb medii ponderate în timpul IT a fost de 12,42 (11,5, 12,6) g/dl (Tabelul 5).
• sweat gland disorder
• tulburare a glandelor sudoripare
The planned dose of G-CSF was 10 µg/kg/day in patients with a spleen, and 5 µg/kg/day in patients without a spleen, given on Days 1 through 5 of mobilisation in the morning.
Doza planificată de G-CSF a fost de 10 µg/kg/zi la pacienții cu splină și de 5 µg/kg/zi la pacienții fără splină, administrată dimineața în zilele de mobilizare 1 până la 5 . Doza planificată de plerixafor a fost de 0,24 mg/kg/zi, administrată seara în zilele de mobilizare 4 şi 5 .
≥100 × 109/L were 52 (20, 268) days and 63 (20, 1231) days, respectively.
Timpii mediani (min, max) până la valori nesusținute ale numărului de trombocite de ≥50 × 109/l și ≥100 × 109/l au fost de 52 (20, 268) de zile și, respectiv, 63 (20, 1231) de zile.
Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Trebuie monitorizat numărul de trombocite, conform opiniei medicale, până când se obţine greafarea trombocitelor şi restabilirea numărului trombocitelor.
• abnormal liver tests
• valori anormale ale testelor hepatice
• inflammation of the throat
• inflamație în gât
Dose: {N.N} × 106 CD34+ cells/kg
{N.N} × 106 celule CD34+/kg
o The Summary of Product Characteristics o Guide for healthcare professionals o Guide for handling and method of administration
• Materialul educațional pentru medici trebuie să conțină: o Rezumatul caracteristicilor produsului o Recomandări pentru profesioniștii din domeniul sănătății o Ghid de manipulare și mod de administrare
To add blood stem cells containing functional copies of the beta-globin into your bone marrow.
Pentru a adăuga celule stem din sânge care conțin copii funcționale de beta-globină în măduva dumneavoastră osoasă.
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
Zynteglo 1,2-20 × 106 celule/ml dispersie perfuzabilă
Inspect each infusion bag for any breaches of integrity before thawing and infusion.
Fiecare pungă de perfuzie trebuie inspectată pentru orice deteriorare a integrității înainte de dezghețare și perfuzie.
Engraftment failure as measured by neutrophil engraftment
Eșec de creștere a grefei, măsurată prin gradul de grefare a neutrofilelor
• Infuse Zynteglo as soon as possible and no more than 4 hours after thawing.
• Perfuzia cu Zynteglo trebuie administrată cât mai curând posibil și în cel mult 4 ore după dezghețare.
Bag ID:
ID pungă:
• tingling or numbness of the hands, feet, or mouth
• umflare a buzelor • furnicături sau amorțeală la nivelul mâinilor, picioarelor sau gurii
3521AZ Utrecht The Netherlands medinfo@bluebirdbio.com
3521AZ Utrecht Olanda medinfo@bluebirdbio.com
Cholecystitis, Cholelithiasis, Hepatomegaly, Jaundice, Transaminases increased, Gamma-glutamyltransferase increased
hepatomegalie, icter, valori crescute ale transaminazelor, valori crescute ale gama-glutamiltransferazei
The effect of administration of Zynteglo to mothers on their breast-fed children has not been studied.
Efectul asupra sugarilor în cazul administrării Zynteglo la mame nu a fost studiat.
• injection site reaction
• reacție la locul injectării
• Physician educational material • Patient information pack
• Material educațional pentru medici
Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207).
Pacienții au avut o valoare mediană (min, max) în luna 6 a HbAT87Q de 4,90 (1,0, 9,6) g/dl în studiile de fază 1/2 (N=14, HGB-204 şi HGB-205) şi de 9,49 (3,4, 10,6) g/dl în studiul de fază 3 în curs (N=11, HGB-207).
Infusion related reactions to Zynteglo
Reacții asociate perfuziei cu Zynteglo
France bluebird bio (France) SAS Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
France bluebird bio (France) SAS Tel:: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
(DD/MM/ YYYY)
(g/dl)
Duration of TI
Durata IT
Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Pentru a vă muta celulele stem sanguine din măduva osoasă în fluxul de sânge.
• a low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot
• un număr scăzut al trombocitelor, ceea ce poate reduce capacitatea de coagulare a sângelui
At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
La 48 de luni de la perfuzia cu Zynteglo pentru pacienții care au atins IT, reducerea mediană (min, max) a valorilor serice de feritină, față de intrarea în studiu, a fost de 75,02% (39,2, 84,8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Adverse reactions attributed to myeloablative conditioning
Tabelul 2 Reacții adverse atribuite condiționării mieloablative ASO
All patients received full myeloablative conditioning with busulfan prior to treatment with Zynteglo.
Înainte de tratamentul cu Zynteglo tuturor pacienților li s-a efectuat o condiționare mieloablativă completă cu busulfan.
The minimum recommended dose of Zynteglo is 5.0 × 106 CD34+ cells/kg.
Doza minimă recomandată de Zynteglo este de 5,0 × 106 celule CD34+/kg.
Some iron chelators are myelosuppressive.
Unii chelatori de fier au efect mielosupresor.
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 10.60 (7.6, 13.4) g/dL (N=11).
Valoarea mediană (min, max) a Hb totală în luna 6 la pacienții la care nu s-a administrat o transfuzie în decursul ultimelor 60 de zile a fost de 10,60 (7,6, 13,4) g/dl (N=11).
After Zynteglo infusion, transduced CD34+ HSCs engraft in the bone marrow and differentiate to produce RBCs containing biologically active βA-T87Q-globin (a modified β-globin protein) that will combine with α-globin to produce functional Hb containing βA-T87Q-globin (HbAT87Q).
După perfuzia cu Zynteglo, HSC de tip CD34+ transduse se grefează în măduva osoasă și se diferențiază pentru a produce globule roșii care conțin βA-T87Q-globină activă biologic (o proteină β-globină modificată), care se va combina cu α-globină pentru a produce Hb funcţională care conține βA-T87Q-globină (HbAT87Q).
• low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot
• număr scăzut al trombocitelor, ceea ce poate reduce capacitatea de coagulare a sângelui
• unusual hair loss or thinning
• cădere sau rărire neobișnuită a părului
Blood stem cells are collected To make Zynteglo and to serve as replacement cells if needed.
Pentru a fabrica Zynteglo și a fi utilizate cu rol de celule de schimb, dacă este necesar.
AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
ASC0-24 ore a fost măsurată în ziua 1 şi au fost oferite informații pentru doza de utilizat în ziua 3;
• chest pain not due to a heart problem
Durere toracică fără cauză cardiacă
After Zynteglo infusion, patient iron levels were managed at physician discretion.
După perfuzarea Zynteglo, chelarea fierului la pacienți a fost permisă conform deciziei medicului.
Thaw and administration
Dezghețare și administrare
The Netherlands e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Olanda e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.46 (0.2, 5.8) months following Zynteglo infusion.
Durata mediană (min, max) până la ultima transfuzie de eritrocite a fost de 0,46 (0,2, 5,8) luni după perfuzia cu Zynteglo.
including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority.
trebuie să convină împreună cu autoritatea competentă națională asupra conținutului și formatului programului educațional și de distribuție controlată, incluzând mijloacele de comunicare, modalitățile de distribuție și orice alte aspecte ale programului.
Studies HGB-207 and HGB-212
Studiile HGB-207 şi HGB-212
Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment.
Insuficiență hepatică Zynteglo nu a fost studiat la pacienții cu insuficiență hepatică.
You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given).
Nu trebuie să luați hidroxiuree (un medicament pentru tulburări ale sângelui) și niciun medicament pentru infecția cu HIV timp de cel puțin o lună înainte de a efectua procedura de mobilizare și nici cel puțin 7 zile după perfuzia cu Zynteglo (vezi și pct. 3, Cum se administrează Zynteglo).
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11).
Valoarea mediană (min, max) a Hb totală în luna 6 la pacienții la care nu s-a administrat o transfuzie în decursul ultimelor 60 de zile a fost de 11,90 (8,4, 13,3) g/dl (N=11).
HGB-204 and HGB-205 were Phase 1/2 open-label, single-arm 24-month studies that included 22 patients with TDT treated with Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), of whom 14 had a non-β0/β0 genotype (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) and 8 had a β0/β0 genotype in HGB-204.
HGB-204 și HGB-205 au fost studii cu durata de 24 de luni, de fază ½, în regim deschis, cu un singur braț, care au inclus 22 de pacienți cu TDT tratați cu Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), 14 dintre aceștia având genotip non-β0/β0 (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) şi 8 cu genotipul β0/β0 în HGB-204.
Study Total number (adolescents)
Studiu Număr total
• abnormal sense of taste
• simț gustativ anormal
All patients with non-β0/β0 genotypes received anti-seizure prophylaxis with agents other than phenytoin prior to initiating busulfan.
Înainte de iniţierea terapiei cu busulfan, la toți pacienții cu genotipuri non-β0/β0 s-au administrat profilactic anti-convulsivante, altele decât fenitoină.
Hypokalaemia, Hypomagnesaemia
Hipokaliemie, hipomagneziemie
Bag ID
ID pungă
The median (min, max) serum ferritin at baseline was 3778.7 (784, 22517) pmol/L and median (min, max) liver iron concentration was 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Feritina serică mediană (min, max) la intrarea în studiu a fost 3778,7 (784, 22517) pmol/l, iar concentrația mediană (min, max) de fier la nivel hepatic a fost de 6,75 (1,0, 41,0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Febrile neutropenia, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia, Anaemia
Neutropenie febrilă, neutropenie, trombocitopenie, leucopenie, anemie
• have abnormal bruising or bleeding (such as bruising without injury, blood in your urine, stool, vomit, or cough up blood).
• prezentați învinețire sau sângerare anormală (cum ar fi învinețirea fără vătămare, sânge în urină,
After Zynteglo administration
După administrarea Zynteglo
Efficacy was based on 32 adult and adolescent patients with TDT and a non-β0/β0 genotype treated with Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (see Table 4).
Eficacitatea s-a bazat pe date obținute de la 32 de pacienți adulți și adolescenți cu TDT și genotip non-β0/β0 tratați cu Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (vezi Tabelul 4).
All patients with TDT with a non-β0/β0 genotype who received Zynteglo with at least 3 months of follow-up produced HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
Toți pacienții cu TDT cu un genotip non-β0/β0 cărora li s-a administrat Zynteglo, monitorizați timp de cel puțin 3 luni, au produs HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
• pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
• durere la nivelul spatelui, oaselor, pielii, membrelor, anusului sau mușchilor
Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Trebuie luate în considerare avertismentele și precauțiile agenților de mobilizare și ale agentului de condiționare mieloablativă.
Date of Birth (DD/MM/YYYY): Weight at First Collection (kg): Patient ID:
Greutate la prima recoltare (kg):
5.2 Pharmacokinetic properties
PROPRIETĂȚI FARMACOLOGICE Proprietăți farmacodinamice
Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible.
Nu există nicio oportunitate pentru transmiterea liniei germinale a genei βA-T87Q-globinei după tratamentul cu Zynteglo, prin urmare, probabilitatea ca un copil să aibă o expresie somatică generală a genei βA-T87Q-globinei este considerată neglijabilă.
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) For intravenous use.
Zynteglo 1,2-20 × 106 celule/ml dispersie perfuzabilă (celule CD34+ autologe care codifică gena βA-T87Q-globinei) Pentru utilizare intravenoasă.
MARKETING AUTHORISATION HOLDER AND NUMBER
NUMELE ȘI ADRESA DEȚINĂTORULUI AUTORIZAȚIEI DE PUNERE PE PIAȚĂ DEŢINĂTORUL AUTORIZAŢIEI DE PUNERE PE PIAŢĂ ŞI NUMĂRUL
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS
FORMA FARMACEUTICĂ ȘI CONȚINUTUL Dispersie perfuzabilă
Prior to launch of Zynteglo in each Member State the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational and controlled distribution programme,
Înainte de lansarea Zynteglo în fiecare stat membru, deținătorul autorizației de punere pe piață (DAPP)
Chemotherapy medicine
Medicamente de chimioterapie
• pain in larynx (voice box)
• inflamație a laringelui (cutia vocală)
n median (min, max)
(min, max)
(Second Infusion
(A doua pungă de perfuzie)
• inflamed skin lesions
• leziuni inflamate pe piele
Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4).
Pacienții nu trebuie să utilizeze medicamente antiretrovirale sau hidroxiuree cu cel puțin o lună înainte de mobilizare și cel puțin 7 zile după perfuzia cu Zynteglo (vezi pct. 4.4).
Zynteglo administration
Administrarea Zynteglo
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene)
Zynteglo 1,2-20 × 106 celule/ml dispersie perfuzabilă (celule CD34+ autologe care codifică gena βA-T87Q-globinei)
Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5).
Pacienții nu trebuie să utilizeze medicamente antiretrovirale sau hidroxiuree cel puțin cu o lună înainte de mobilizare și timp de cel puțin 7 zile după perfuzia cu Zynteglo (vezi pct. 4.5).
Adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis System Organ Class (SOC) Very Common (≥10%)
Tabelul 1 Reacții adverse atribuite mobilizării/aferezei Clasificarea pe aparate, sisteme şi organe (ASO)
Dizziness, Head discomfort, Paraesthesia
Amețeală, disconfort la nivelul capului, parestezie
Expiry Date
DATA DE EXPIRARE
4.3 Contraindications
Contraindicații
Studies HGB-204 and HGB-205
Studiile HGB-204 și HGB-205
Contraindications to the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Trebuie luate în considerare contraindicațiile agenților de mobilizare și ale agentului de condiționare mieloablativă.
4.6 Fertility, pregnancy and lactation
Fertilitatea, sarcina și alăptarea
o The need to explain and to ensure that patients understand: - potential risks of treatment with Zynteglo - signs of leukaemia/lymphoma and what action to take - content of patient's guide - the need to carry the patient alert card and show it to every healthcare professional - enrolment in the drug product Registry o Scope of the Registry and how to enrol patients
o Este necesar să se explice și să se asigure faptul că pacienții înțeleg: - riscurile potențiale ale tratamentului cu Zynteglo - semnele de leucemie/limfom și măsurile care trebuie luate
Healthcare professionals handling Zynteglo should take appropriate precautions (wearing gloves, protective clothing and eye protection) to avoid potential transmission of infectious diseases.
(purtarea mănușilor, îmbrăcăminte de protecție și protecția ochilor) pentru a evita transmiterea potențială a bolilor infecțioase.
Hypotension, Haematoma
Hipotensiune arterială, hematom
Neutropenic sepsis, Systemic infection, Staphylococcal infection, Pneumonia, Lower respiratory tract infection, Urinary tract infection, Mucosal infection, Cellulitis, Vaginal infection, Rash pustular, Folliculitis, Gingivitis
infecție la nivelul tractului respirator inferior, infecție de tract urinar, infecție la nivelul mucoaselor, celulită, infecție vaginală, erupție cutanată pustulară, foliculită, gingivită
You should not be given Zynteglo if you are breast-feeding.
Nu trebuie să vi se administreze Zynteglo dacă alăptați.
Reproductive and developmental toxicity studies with Zynteglo were not performed.
Nu s-au efectuat studii privind toxicitatea asupra funcție de reproducere și dezvoltării cu Zynteglo.
• changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium,
• modificări ale analizelor de biochimie a sângelui, care pot indica prezența unor valori scăzute ale calciului, valori scăzute ale potasiului, valori scăzute ale magneziului, valori scăzute ale sodiului, valori scăzute ale fosforului, scădere a concentrației de proteine sau scădere a valorilor albuminei
Delayed platelet engraftment
Grefarea întârziată a trombocitelor
Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
Tabelul 4 Caracteristici la intrarea în studiu pentru pacienții non-β0/β0 cu TDT cu vârsta ≥12 ani tratați cu Zynteglo (Studiile HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212,
The medicinal product contains genetically-modified cells.
Medicamentul conţine celule modificate genetic.
• swelling of the face
• umflare a feței
• abnormal blood test results (decrease in magnesium and potassium, too much citrate, or increase in white blood cells)
• rezultate anormale la analizele de sânge (scădere a concentrațiilor de magneziu şi potasiu,
How Zynteglo is given
Cum se păstrează Zynteglo
• flushing (redness and warmth of skin) • pain in legs
• înroșire (înroșire și încălzire a pielii)
Mucosal inflammation, Face oedema, Hypothermia, Feeling cold, Pain, Xerosis
Inflamație a mucoaselor, edem facial, hipotermie, senzație de frig, durere, xeroză
Keep the infusion bag(s) in the metal cassette(s).
Păstrați punga(ile) de perfuzie în caseta(ele) metalică(e).
Adverse reactions attributed to Zynteglo
Tabelul 3 Reacții adverse atribuite Zynteglo ASO
Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain
Pirexie, boală pseudo-gripală, disconfort toracic, durere toracică, reacție la locul injectării, hemoragie la locul cateterului, echimoză la locul cateterului, echimoză la locul injectării, oboseală, durere toracică fără cauză cardiacă,
WA Hb during TI (g/dL)
Hb (g/dl)
Patients with TDT experience iron overload due to chronic red blood cell (RBC) transfusions that can lead to end organ damage.
Pacienții cu TDT prezintă o supraîncărcare cu fier determinată de transfuziile cronice cu globule roșii
Zynteglo is a genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene.
Zynteglo este o populație concentrată de celule CD34+ autologe modificate genetic, care conține celule stem hematopoietice transduse cu vector lentiviral, care codifică gena βA-T87Q-globinei.
genotype, the MAH should submit interim and final data from patients with a severe non-β0/β0 genotype such as IVS-I-110 included in Study HGB-212.
Pentru a confirma eficacitatea și siguranța Zynteglo la pacienții cu vârsta de 12 ani și peste, cu β-talasemie dependentă de transfuzii (TDT) fără genotip β0/β0 DAPP trebuie să depună datele intermediare și finale de la pacienții cu genotip non-β0/β0 sever, cum ar fi IVS-I-110, incluși în studiul HGB-212.
Study HGB-207
Studiul HGB-207
Preparation for the infusion
Pregătirea perfuziei
• inflammation of the gallbladder
• inflamare a vezicii biliare
• stomach discomfort with nausea and vomiting
• indigestie cu greaţă şi vărsături
HGB-207 and HGB-212 are ongoing Phase 3 open-label, single-arm 24-month studies that are planned to include approximately 39 adults, adolescents, and children with TDT (N=23, HGB-207;
HGB-207 şi HGB-212 sunt studii cu o durată de 24 de luni, de fază 3, în curs de desfăşurare, în regim deschis, cu un singur braț, care sunt planificate să includă aproximativ 39 de adulţi, adolescenţi şi copii cu TDT (N=23, HGB-207); N=16, HGB-212), dintre care 29 au un genotip non-β0/β0 (N=23, HGB-207; N=6, HGB-212) şi 10 au genotipul β0/β0 în HGB-212.
Study HGB-205
Studiul HGB-205
Interference with serology testing
Interferența cu testarea HIV
4.2 Posology and method of administration
Doze și mod de administrare
Study HGB-204
Studiul HGB-204
Zynteglo has not been studied in patients with renal impairment.
Insuficiență renală Zynteglo nu a fost studiat la pacienții cu insuficiență hepatică.