natgillin/translations-raw huggingface dataset:
After dilution, an immediate use is recommended.
După diluare, este recomandată utilizarea imediată.
Two patients died and did not enter into the extension study.
Doi pacienţi au decedat şi nu au fost incluşi în extensia studiului.
Treated Patients
Pacienţi trataţi
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Reconstituirea şi diluarea trebuie efectuate în conformitate cu regulile de bună practică, în special cu cele referitoare la asepsie.
Instructions for use - reconstitution, dilution and administration
Instrucţiuni pentru utilizare - reconstituire, diluare şi administrare
Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost.
Dezvoltarea motorie încetează adesea complet sau, dacă se înregistrează progrese motorii, acestea se pierd ulterior.
The dose you receive is based on your body weight.
Doza care vi se va administra este determinată în funcţie de greutatea dumneavoastră corporală.
Reactions generally occurred shortly after initiation of the infusion.
În general, reacţiile au apărut la scurt timp după iniţierea perfuziei.
Patients improved following treatment interruption.
Simptomatologia pacienţilor s-a ameliorat după întreruperea tratamentului.
The most common adverse reactions observed were IARs.
Cele mai frecvente reacţii adverse observate au fost RAP.
However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable.
Totuşi, răspunsurile motorii şi respiratorii la tratament au prezentat un grad mai ridicat de variabilitate.
IgG antibody titres should be regularly monitored.
Titrurile de anticorpi de tip IgG trebuie monitorizate în mod regulat.
The final infusion solution should be administered as close to preparation time as possible.
Soluţia finală pentru perfuzie trebuie administrată cât mai curând posibil după preparare.
Overall, the numbers of patients experiencing adverse reactions and serious adverse reactions were comparable between the two groups.
În general, numărul pacienţilor cu reacţii adverse şi numărul pacienților cu reacţii adverse grave au fost comparabile între cele două grupuri.
Death typically occurs due to cardiac and/or respiratory failure before the age of one year.
Decesul survine, de obicei, din cauza insuficienţei cardiace şi/sau respiratorii înainte de vârsta de un an.
Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States
Numele şi adresa fabricanţilor substanţei biologic active Genzyme Corporation 45, 51, 55, 74, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Statele Unite ale Americii
Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Răspunsul pacienţilor la tratament trebuie măsurat în mod uzual, pe baza unei evaluări complexe a tuturor manifestărilor clinice ale bolii.
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Ratele de supravieţuire Kaplan-Meier la vârsta de 12, 24 şi 36 luni au fost de 26%, 9% şi respectiv
Very common: may affect more than 1 in 10 people
Foarte frecvente: pot apărea la mai mult de 1 din 10 persoane
Some reactions were severe (see section 4.8).
Unele reacţii au fost severe (vezi pct. 4.8).
What Myozyme is and what it is used for
Ce este Myozyme şi pentru ce se utilizează
In studies doctors have used medicines to suppress the immune system to reduce the production of antibodies.
În studii, medicii au utilizat medicamente pentru a suprima sistemul imunitar în vederea reducerii formării de anticorpi.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
În cadrul fiecărei categorii de frecvenţă, reacţiile adverse sunt prezentate în ordinea descrescătoare a gravităţii.
The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously.
Majoritatea acestor reacţii nu au fost grave, au fost de intensitate uşoară până la moderată şi s-au remis spontan.
This effect was partly attributable to maternal toxicity, as a significant decrease in feed consumption and body weight gain was observed.
Acest efect este atribuit parţial toxicităţii materne, întrucât s-a observat o scădere semnificativă a consumului de hrană şi a creşterii ponderale.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported to the marketing authorisation holder.
Pacienţii trebuie monitorizaţi îndeaproape şi toate cazurile de RAP, reacţii întârziate sau posibile reacţii imunologice trebuie raportate deţinătorului autorizaţiei de punere pe piaţă.
• Temporary suspension or sudden cessation of breathing
• Întreruperea temporară sau oprirea bruscă a respiraţiei
Instructions for proper use
Instrucţiuni pentru utilizare corespunzătoare
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Prin urmare, aceşti pacienţi trebuie monitorizaţi mai îndeaproape în timpul administrării de Myozyme.
Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions.
Reacţiile prezente la 2 dintre aceşti pacienţi au fost reacţii de hipersensibilitate mediate de IgE.
ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1).
Este posibil ca regimurile ITI să fie adaptate pentru nevoile individuale ale pacientului (vezi pct. 5.1).
Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com.
Medicii şi profesioniştii din domeniul sănătăţii sunt încurajaţi să înregistreze pacienţii care sunt diagnosticaţi cu boala Pompe la www.PompeRegistry.com.
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Se vor respecta standardele medicale curente pentru tratamentul de urgenţă al reacţiilor anafilactice.
In the above described study in 69 late-onset patients in the Netherlands, Myozyme showed an improvement in muscle strength.
În studiul descris mai sus, efectuat la 69 de pacienţi din Olanda, Myozyme a determinat o îmbunătăţire a forţei musculare.
These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function.
Aceste trei studii efectuate cu Myozyme (cu o perioadă de urmărire de cel puţin 3 ani în două dintre studii şi cu o perioadă mediană de 23 de luni în celălalt studiu) au sugerat stabilizarea sau îmbunătăţirea funcţiei motorii şi stabilizarea funcţiei pulmonare.
For instructions on reconstitution and dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Pentru instrucţiuni referitoare la reconstituirea şi diluarea medicamentului înainte de administrare, vezi pct. 6.6.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of IgG antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established.
Din cauza rarităţii afecţiunii şi experienţei limitate până în prezent, efectul producerii de anticorpi de tip IgG asupra siguranţei şi eficacităţii nu este încă demonstrat cu certitudine.
The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Ceilalţi 9 pacienţi fie au decedat (5 pacienţi), fie au devenit dependenţi de suportul ventilator administrat invaziv (4 pacienţi).
Myozyme contains sodium
Myozyme conține sodiu
Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
Liniaritate/Non-liniaritate Farmacocinetica a fost proporţională cu doza şi nu s-a modificat în timp.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
S-a demonstrat că utilizarea unui filtru în linie de 0,2 microni îndepărtează particulele vizibile şi nu determină o pierdere aparentă de proteine sau activitate.
Date of first authorisation: 29 March 2006 Date of latest renewal: 29 March 2011
Data ultimei reînnoiri a autorizaţiei: 29 martie 2011
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient's dose regimen (mg/kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Stabiliţi numărul de flacoane care trebuie reconstituite pe baza schemei de tratament individual a pacientului (mg/kg) şi scoateţi flacoanele necesare din frigider, pentru a le permite să ajungă la temperatura camerei (aproximativ 30 minute).
There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Nu există experienţă de utilizare a Myozyme la femei gravide.
• Cold extremities (e.g. hands, feet)
• Extremităţi reci (de exemplu mâini, picioare)
• Chest pain (not in the heart)
• Dureri în piept (dar nu la nivelul inimii)
Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Datele provenind de la un număr mic de pacienți cu HSAT, cu sau fără activitate inhibitoare, au arătat un efect limitat al tratamentului ITI.
The powder is white to off-white.
Pulberea este albă până la aproape albă.
However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness.
Cu toate acestea, funcţia musculară s-a îmbunătăţit numai la pacienţii independenţi de scaunul rulant şi la cei cu oboseală musculară mai puţin pronunţată.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
Datele non-clinice nu au evidenţiat niciun risc special pentru om pe baza studiilor convenţionale farmacologice privind evaluarea siguranţei, toxicitatea după doză unică şi după doze repetate.
Pompe Registry
Registrul Pompe
Reporting suspected adverse reactions after authorisation of the medicinal product is important.
Este importantă.raportarea reacţiilor adverse suspectate după autorizarea medicamentului.
Change from Baseline to Week 78/Last Observation*
Modificări de la momentul iniţial până la Săptămâna 78/Ultima observaţie*
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
Totuşi, stabilitatea fizică şi chimică după diluare a fost demonstrată timp de 24 ore, la temperaturi cuprinse între 2 şi 8°C, când soluţia este păstrată protejată de lumină.
If you forget to use Myozyme
Dacă uitaţi să utilizați Myozyme
Each pack contains 1, 10 or 25 vials.
Fiecare ambalaj conţine: 1, 10 sau 25 flacoane.
Common: may affect up to 1 in 10 people
Frecvente: pot apărea la 1 din 10 persoane
• Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction
• Umflare a feţei, umflare a gâtului sau asocierea severă a umflării feţei, gâtului şi limbii, din cauza unei reacţii alergice severe
Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness.
Aveţi grijă când conduceţi vehicule sau utilizaţi unelte sau utilaje la puţin timp după perfuzia de Myozyme, deoarece puteţi avea ameţeli.
Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
Din cauza grupului mic de pacienţi, o reacţie adversă raportată la 2 pacienţi este clasificată ca frecventă.
• Protein loss in urine
• Pierdere de proteine prin urină
This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Acest medicament conţine sodiu mai puţin de 1 mmol (23 mg) pe flacon, adică practic „nu conţine sodiu”.
The recommended dosage of Myozyme in children and adolescents is the same as in adults.
Doza de Myozyme recomandată pentru copii şi adolescenţi este aceeaşi ca şi în cazul adulţilor.
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Toţi pacienţii se deplasau liber şi - cu singură excepție - nici un pacient nu a necesitat nicio formă de suport ventilator (1 pacient a necesitat ventilaţie nocturnă administrată non-invaziv).
Each vial of Myozyme is for single use only.
Fiecare flacon de Myozyme este destinat unei singure utilizări.
• Low level of oxygen in the blood
• Cantitate scăzută de oxigen în sânge
IARs are described in section 4.8.
RAP sunt descrise la pct. 4.8.
Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Pacienții mai tineri care au fost diagnosticați și tratați precoce și au primit ITI concomitent cu inițierea ERT au prezentat o tendință către o rată de supraviețuire mai bună, comparativ cu pacienții tratați cu un regim similar la o vârstă ulterioară.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Volumul reconstituit permite extragerea exactă a 10,0 ml (echivalent cu 50 mg) din fiecare flacon.
Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3).
Datele preclinice nu au evidenţiat reacţii adverse semnificative (vezi pct. 5.3).
• Difficulty in breathing (including shortness of breath)
• Dificultate la respiraţie (inclusiv senzaţie de lipsă de aer)
• Pain or local reaction at the site of the drip
• Durere sau reacţii locale la locul de administrare a perfuziei
Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study
Tabelul 4: Modificări faţă de valorile la momentul iniţial: rezultate de eficacitate în studiul controlat cu placebo
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Astfel, se anticipează apariţia conversiei serologice la majoritatea pacienților trataţi cu Myozyme.
50 mg of powder in a vial (Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
50 mg pulbere într-un flacon (sticlă de tip 1) cu un dop (butil siliconat) şi un sigiliu (aluminiu) cu un capac „flip-off” (plastic).
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Subiecţii din cohorta retrospectivă netratată s-au născut în 1993 sau ulterior.
The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Criteriul final principal de evaluare a fost proporţia pacienţilor care au supraviețuit şi au fost independenţi de suportul ventilator administrat invaziv.
This enzyme helps the body control levels of glycogen (a type of carbohydrate).
Această enzimă ajută organismul să ţină sub control cantitatea de glicogen (un tip de carbohidrat).
Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Nu utilizaţi acest medicament după data de expirare înscrisă pe etichetă după „EXP”.
However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients.
Totuşi, titrurile mari şi constante de anticorpi de tip IgG apar, de asemenea, la unii pacienţi cu CRIM pozitiv.
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
În cohorta retrospectivă netratată, 5 din 47 de pacienţi (10,6%) pentru care datele au fost disponibile, au fost în viaţă la vârsta de 30 de luni (2,5 ani).
Use aseptic technique
Utilizarea tehnicii aseptice
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Totuşi, perioada de supravieţuire fără ventilaţie administrată invaziv nu a fost înregistrată la cohorta retrospectivă netratată şi o comparaţie a acestui criteriu final de evaluare nu este posibilă.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Datele, în ansamblul lor, sugerează faptul că diagnosticarea şi tratamentul precoce, în stadiul iniţial al bolii, pot fi decisive pentru obţinerea celor mai bune rezultate la aceşti pacienţi cu debut precoce al bolii.
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
• Îngustare a vaselor de sânge, care determină diminuarea fluxului sanguin
You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Este posibil să vi se administreze tratament prealabil cu medicamente pentru prevenirea unei reacţii alergice (de exemplu antihistaminice şi/sau corticosteroizi) sau pentru a reduce febra (antipiretice).
Intravenous use after reconstitution and dilution
Administrare intravenoasă după reconstituire şi diluare
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Este posibil ca reacţiile uşoare şi tranzitorii să nu necesite tratament medical sau întreruperea perfuziei.
In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
La aceşti pacienţi s-a depistat prin biopsie renală depunerea complexelor imune.
Additional adverse reactions4
Reacţii adverse suplimentare4
The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Obiectivele „Registrului Pompe” sunt o mai bună înţelegere a bolii Pompe şi monitorizarea pacienţilor şi a răspunsului lor la terapia de substituţie enzimatică pe parcursul evoluției bolii, cu scopul final de a ameliora rezultatele clinice ale acestor pacienţi.
Your doctor should consider the risks and benefits of re-administering Myozyme.
Medicul dumneavoastră trebuie să evalueze riscurile şi beneficiile reluării administrării de Myozyme.
Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme.
O atenţie specială trebuie acordată stării clinice a pacientului înainte de administrarea Myozyme.
Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Boala Pompe este o miopatie metabolică rară, progresivă şi letală, cu o incidenţă totală estimată de 1 la 40000 naşteri.
*Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology.
*α-glucozidaza acidă umană este produsă prin tehnologia ADN-ului recombinant în celulele ovariene de hamster chinezesc (OHC).
3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients.
Reacţii raportate mai frecvent în grupul placebo decât în grupul Myozyme la pacienţi cu debut tardiv.
Nephrotic syndrome Proteinuria
Sindrom nefrotic Proteinurie
Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Myozyme conţine o enzimă artificială, numită alfa alglucozidază - aceasta poate înlocui enzima naturală, care lipseşte în cazul bolii Pompe.
• Sudden constriction of bronchi restricting air going in and out the lungs (bronchospasm)
• Constricţie bruscă a bronhiilor, care limitează intrarea şi ieşirea aerului din plămâni (bronhospasm)
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
De obicei, este caracterizată prin prezenţa unei activităţi AGA reziduale suficiente pentru a preveni apariţia cardiomiopatiei; totuşi, o afectare cardiacă a fost raportată la aproximativ 4% din pacienţii cu boală Pompe cu debut tardiv.
No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study.
Nu au fost observate rezultate adverse semnificative privind dezvoltarea embriofetală în cadrul unui studiu embriofetal efectuat la şoarece şi iepure şi, de asemenea, nu s-au observat reacţii adverse semnificative asupra fertilităţii şi asupra dezvoltării embrionare precoce într-un studiu efectuat la şoarece.
• Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
• Sindrom nefrotic: edeme la nivelul membrelor inferioare, edem generalizat şi pierdere de proteine prin urină
However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4).
Cu toate acestea, nu a existat o legătură aparentă între inhibiția absorbţiei şi criteriile finale principale coroborate de evaluare a eficacității(vezi pct. 4.4).
What Myozyme looks like and contents of the pack
Cum arată Myozyme şi conţinutul ambalajului
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high.
Glicogenul furnizează energie corpului, însă, în cazul bolii Pompe, cantitatea de glicogen poate creşte prea mult.
The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Criteriul final principal de evaluare urmărit în studiul pilot a fost proporţia pacienţilor care au supravieţuit.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Beneficiile pulmonare observate la pacienţi au inclus o ameliorare semnificativă clinic a CVF de 35% la un pacient şi reduceri semnificative ale necesarului de suport ventilator exprimat în număr de ore, în cazul a 2 pacienţi.
If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Dacă vă apar leziuni ulceroase severe pe piele, informaţi medicul dumneavoastră.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Reacţiile adverse raportate la cel puţin 2 pacienţi sunt enumerate în tabelul 1.
4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials.
Reacţii adverse suplimentare raportate după punerea pe piaţă, în programe cu acces extins şi în studii clinice necontrolate.
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
După 52 de săptămâni de tratament, 16 din cei 21 de pacienţi (76,2%) care au fost trataţi cu Myozyme au supravieţuit.
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
După o perioadă minimă de 52 de săptămâni, 16 din aceşti 18 pacienţi au fost înrolaţi într-o extensie a studiului, pentru continuarea tratamentului cu aceeaşi doză, pe parcursul unei perioade totale de până la trei ani (150 de săptămâni).
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Toţi cei 5 pacienţi care beneficiau de suport ventilator administrat invaziv la momentul intrării în studiu au continuat să necesite ventilaţie pe toată durata studiului (4 pacienţi au supravieţuit până după săptămâna 104, iar unul a decedat).
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Subiecţii din cohorta retrospectivă netratată s-au născut în 1995 sau mai târziu.
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Tratamentul cu Myozyme trebuie monitorizat de către un medic cu experienţă în tratamentul pacienţilor cu boala Pompe sau alte boli metabolice sau neuromusculare ereditare.