natgillin/translations-raw huggingface dataset:
There were 82 instances of aPCC treatment* in patients receiving Hemlibra prophylaxis, of which eight instances (10%) consisted of on average a cumulative amount of >100 U/kg/24 hours of aPCC for 24 hours or more; two of the eight instances were associated with thrombotic events and three of the eight instances were associated with TMA (Table 3).
profilactic, din care 8 cazuri (10%) au constat în administrarea, în medie, a unei cantităţi cumulate de CCPa >100 U/kg/24 ore în decurs de 24 ore sau mai mult; două din opt cazuri au fost asociate cu evenimente trombotice şi trei din opt cazuri au fost asociate cu MAT (Tabelul 3).
● either haemophilia A who have developed factor VIII inhibitors
● fie cu hemofilie A, care au dezvoltat inhibitori ai factorului VIII
% reduction (RR), p-value
Reducere de 0% (RR), valoare p
● With the new vial on the flat working surface, insert the new transfer needle and syringe, straight down into the centre of the vial stopper.
● Ţinând noul flacon pe suprafaţa netedă de lucru, introduceţi noul ac de transfer ataşat la seringă drept în jos, în centrul dopului flaconului.
Treated bleeds = bleeds treated with FVIII All bleeds = bleeds treated and not treated with FVIII.
Sângerări tratate= sângerări tratate cu factor VIII Toate sângerările= sângerările tratate şi netratate cu FVIII.
Option (For transfer of HEMLIBRA from vial to syringe)
Opțiune (Pentru transferul HEMLIBRA din flacon în seringă)
● If you are not sure what to do, ask your doctor, pharmacist or nurse.
● Dacă nu sunteţi sigur cum trebuie să procedaţi, întrebaţi medicul, farmacistul sau asistenta medicală.
Step F. Transfer medicine to syringe
Pasul F. Transferaţi medicamentul în seringă
Patients receiving Hemlibra prophylaxis should be monitored for the development of TMA when administering aPCC.
Pacienţii care urmează tratament profilactic cu Hemlibra trebuie monitorizaţi pentru apariţia MAT atunci când li se administrează concomitent CCPa.
The effect of age on the pharmacokinetics of emicizumab was assessed in a population pharmacokinetic analysis which included 5 infants (≥ 1 month to < 2 years), 55 children (less than 12 years) and 50 adolescents (12 to < 18 years) with haemophilia A. Age did not affect the pharmacokinetics of emicizumab in paediatric patients.
Efectul vârstei asupra farmacocineticii emicizumab a fost evaluat în cadrul unei analize farmacocinetice populaţionale care a inclus 5 sugari (≥ 1 lună până la < 2 ani), 55 copii (cu vârsta mai mică de 12 ani) şi 50 de adolescenţi (cu vârsta între 12 şi 18 ani) cu hemofilie A.
The primary objective of the study was to evaluate in patients previously treated with episodic FVIII the efficacy of prophylactic Hemlibra weekly (Arm A) or every two weeks (Arm B) compared to no prophylaxis (Arm C) based on the number of bleeds requiring treatment with coagulation factors (see Table 4).
Obiectivul principal al studiului a fost să evalueze, în rândul pacienţilor care primiseră anterior terapie episodică cu FVIII, eficacitatea profilaxiei cu Hemlibra, administrată săptămânal (braţul A) sau o dată la două săptămâni (braţul B), comparativ cu neutilizarea tratamentului profilactic (braţul C), pe baza numărului de episoade hemoragice necesitând tratament cu factori de coagulare (vezi Tabelul 4).
● Remove the needle and syringe from the injection site at the same angle as inserted.
● Retrageţi acul cu seringa din locul injectării în acelaşi unghi în care l-aţi introdus.
No dedicated studies on the effect of hepatic impairment on the pharmacokinetics of emicizumab have been conducted.
Nu au fost efectuate studii dedicate efectului insuficienţei hepatice asupra farmacocineticii emicizumab.
In pooled phase III clinical trials, thrombotic microangiopathy (TMA) events were reported in less than 1 % of patients (3/373) and in 9.7 % of patients (3/31) who received at least one dose of aPCC while being treated with emicizumab.
În studiile clinice cumulate de fază III, au fost raportate evenimente de microangiopatie trombotică (MAT) la mai puțin de 1% dintre pacienţii înrolaţi(3/373) şi la 9,7% dintre pacienţii (3/31) la care s-a administrat cel puţin o doză de CCPa în timpul tratamentului cu emicizumab.
● Once the injection needle cap has been removed, the medicine in the syringe must be injected under the skin within 5 minutes.
● După ce capacul acului pentru injecţie a fost înlăturat, medicamentul din seringă trebuie injectat sub piele, în interval de 5 minute.
Hemlibra solution is a sterile, preservative-free, and ready to use solution for subcutaneous injection that does not need to be diluted.
6.6 Precauţii speciale pentru eliminare şi alte instrucţiuni de manipulare Hemlibra este o soluţie sterilă, fără conservanţi, gata preparată pentru utilizare în vederea injectării subcutanate, care nu necesită diluare.
How to use Hemlibra
Cum se utilizează Hemlibra
Patients receiving Hemlibra prophylaxis should be monitored for the development of thromboembolism when administering aPCC.
Pacienţii care urmează tratament profilactic cu Hemlibra trebuie monitorizaţi pentru apariţia evenimentelor de tromboembolism atunci când li se administrează concomitent CCPa.
LIST OF EXCIPIENTS Excipients: L-Arginine, L-Histidine, L-Aspartic acid, Poloxamer 188, water for injections.
L-arginină, L-histidină, L-acid aspartic, poloxamer 188, apă pentru preparate injectabile
Cover needle with safety shield
Acoperiţi acul cu teaca de siguranță
● Slowly inject all of the medicine by gently pushing the plunger all the way down.
● Injectaţi încet toată cantitatea de medicament, apăsând uşor pistonul până la capăt.
● 26G Injection Needle with safety shield Do not use the injection needle to withdraw medicine from vial.
● Ac pentru injecţie calibru 26G, prevăzut cu teacă de protecţie Nu utilizaţi acul de injecţie pentru a extrage medicamentul din flacon.
Do not recycle your used sharps disposal container.
Nu reciclaţi recipientul pentru eliminarea obiectelor ascuţite.
One patient resumed Hemlibra following resolution of TMA and continued to be treated safely.
Un pacient a reluat administrarea Hemlibra, ca urmare a rezoluţiei MAT şi a continuat tratamentul în siguranţă.
In the intra-patient analysis, Hemlibra weekly prophylaxis resulted in a clinical meaningful reduction (98 %) in treated bleed rate in 18 paediatric patients who had at least 12 weeks of Hemlibra prophylaxis compared to their bleed rate collected in the NIS prior to enrolment (Table 12).
În cadrul analizei intraindividuale, tratamentul profilactic săptămânal cu Hemlibra a determinat o reducere semnificativă clinic (98%) a sângerărilor tratate la 18 pacienţi copii și adolescenți care au avut minimum 12 săptămâni de profilaxie cu Hemlibra, comparativ cu rata sângerărilor la aceiaşi pacienţi în cadrul SNI anterior înrolării (Tabelul 12).
● Check your dose, ensure the top rim of the plunger is in line with the mark on the syringe for your prescribed dose.
● Verificați doza dumneavoastră, asiguraţivă că marginea superioară a pistonului este aliniată cu marcajul de pe seringă pentru doza prescrisă.
For injection amount between 1 mL and 2 mL use a 2 mL or 3 mL syringe.
Pentru o cantitate de soluţie injectabilă între 1 ml şi 2 ml, utilizaţi o seringă de 2 sau 3 ml.
● Followed by a maintenance dose of either 1.5 mg/kg once weekly, 3 mg/kg every two weeks or 6 mg/kg every four weeks, from week 5 on: Patient bodyweight (kg) x dose (1.5; 3 or 6 mg/kg) = total amount (mg) of emicizumab to be administered
● Urmată de o doză de întreţinere fie de 1,5 mg/kg) o dată pe săptămână, 3 mg/kg la fiecare două săptămâni sau 6 mg/kg la fiecare patru săptămâni, începând cu săptămâna 5: Greutatea corporală a pacientului (kg) x doză (1,5; 3 sau 6 mg/kg) = cantitatea totală (mg) de emicizumab care trebuie administrată
Serious side effects of using aPCC while receiving Hemlibra
Reacţii adverse grave în cazul utilizării CCPa pe durata tratamentului cu Hemlibra
Arm B: no prophylaxis
Braţ B: niciun tratament profilactic
Criteria for vial adapter: Polycarbonate with Luer-lock connection, sterile, fitting 15 mm vial neck outer diameter, single-use, latex-free and non-pyrogenic.
Criterii pentru adaptorul pentru flacon: Policarbonat cu adaptor Luer-lock, steril, cu diametrul exterior al gâtului flaconului de 15 mm, de unică folosinţă, apirogen şi care nu conţine latex.
The recommended dose is 3 mg/kg once weekly for the first 4 weeks (loading dose), followed by maintenance dose of either 1.5 mg/kg once weekly, 3 mg/kg every two weeks, or 6 mg/kg every four weeks , all doses administered as a subcutaneous injection.
Doza recomandată este de 3 mg/kg o dată pe săptămână în primele 4 săptămâni (doză de încărcare), urmată apoi de doza de întreținere fie de 1,5 mg/kg o dată pe săptămână, 3 mg/kg la fiecare două săptămâni, sau 6 mg/kg la fiecare patru săptămâni, toate dozele fiind administrate sub formă de injecţie subcutanată.
SN:
NS:
One patient resumed Hemlibra following resolution of TMA without recurrence.
Un pacient a reluat administrarea Hemlibra, ca urmare a rezoluţiei MAT fără recurență.
The study also evaluated the efficacy of weekly Hemlibra prophylaxis compared with previous episodic (on-demand) and prophylactic bypassing agents (separate comparisons) in patients who had participated in the NIS prior to enrolment (Arms A and C, respectively) (see Table 7).
Studiul a evaluat, de asemenea, eficacitatea profilaxiei săptămânale cu Hemlibra, comparativ cu utilizarea anterioară episodică (la nevoie) şi profilactică de substanţe hemostatice de bypassing (comparaţii separate) la pacienţi care participaseră la SNI anterior înrolării (braţele A şi, respectiv, C) (vezi Tabelul 7).
For Arms A and B dose up-titration to 3 mg/kg weekly was allowed after 24 weeks for patients who experienced two or more qualified bleeds (i.e., spontaneous and clinically significant bleeds occurring at steady state).
În braţele A şi B a fost permisă creşterea dozei la 3 mg/kg săptămânal după 24 de săptămâni de tratament în cazul pacienţilor care au prezentat două sau mai multe sângerări calificate (episoade hemoragice spontane şi clinic semnificative apărute la starea de echilibru a concentraţiei plasmatice).
If bleeding is not controlled with the initial dose of aPCC up to 50 U/kg, additional aPCC doses should be administered under medical guidance or supervision with consideration made to laboratory monitoring for the diagnosis of TMA or thromboembolism and verification of bleeds prior to repeated dosing.
U/kg, dozele suplimentare de CCPa trebuie administrate sub îndrumare sau supraveghere medicală, ţinând cont de rezultatele de laborator privind diagnosticul de MAT sau tromboembolism şi verificând eventuale sângerări înainte de a repeta doza.
The physician should immediately discontinue aPCC and interrupt Hemlibra therapy if clinical symptoms and/or laboratory findings consistent with TMA occur, and manage as clinically indicated.
Medicul trebuie să sisteze imediat administrarea CCPa şi să întrerupă terapia cu Hemlibra în cazul în care apar simptome clinice şi/sau rezultate ale analizelor de laborator sugestive pentru MAT şi să abordeze terapeutic cazul, după cum este indicat clinic.
Dose up-titration to 3 mg/kg once weekly was allowed after 24 weeks on Hemlibra prophylaxis for patients who experienced two or more qualified bleeds (i.e. spontaneous and verified clinically significant bleeds occurring at steady state).
A fost permisă creşterea dozei săptămânale la 3 mg/kg după 24 săptămâni de tratament profilactic cu Hemlibra, în cazul pacienților care au prezentat două sau mai multe sângerări calificate (de exemplu episoade semnificative hemoragice spontane şi verificate clinic, apărute la starea de echilibru).
Large air bubbles can reduce the dose you receive.
Bulele de aer prea mari pot reduce doza de medicament administrată
In case a bypassing agent is indicated in a patient receiving Hemlibra prophylaxis, see below for dosing guidance on the use of bypassing agents.
În situaţiile în care este indicată utilizarea unei substanţe hemostatice de bypassing la un pacient care urmează tratament profilactic cu Hemlibra, consultaţi recomandările de mai jos cu privire la administrarea substanţelor hemostatice de bypassing.
Instructions for Use Hemlibra Injection
Instrucţiuni de utilizare Injectarea
● A child can self-inject the medicine provided the child's healthcare provider and the parent or caregiver agree.
● Dacă un copil doreşte să îşi administreze singur injecţia, medicul şi părintele sau persoana care îl îngrijeşte trebuie să stabilească dacă acest lucru este potrivit.
Stop using Hemlibra and aPCC, and talk to a doctor immediately if you or your caregiver notices any symptoms of thrombotic microangiopathy.
Nu mai utilizaţi Hemlibra şi CCPa şi adresaţi-vă imediat unui medic dacă observaţi sau persoana care vă îngrijeşte observă apariţia oricăror simptome de microangiopatie trombotică.
● Do not use the vial if: - the medicine is cloudy, hazy or coloured.
● Nu utilizaţi flaconul dacă: - medicamentul are un aspect tulbure, lăptos sau prezintă modificări de culoare.
● Keep the transfer needle, injection needle and syringe dry.
● Păstraţi acul de transfer, acul pentru injecţie şi seringa uscate.
Endpoint aABR (95% CI) bN = 59
Criteriu de evaluare aABR (IÎ 95%) bN = 59
The predicted mean (±SD) Ctrough ,and Cmax and ratios of Cmax/Ctrough at steady- state for the recommended maintenance doses of 1.5 mg/kg once weekly, 3 mg/kg every two weeks or 6 mg/kg every four weeks are shown in Table 14 .
Valorile medii estimate (±DS) ale Cmin şi Cmax, precum şi ale raporturilor Cmax/Cmin la starea de echilibru pentru dozele de întreţinere recomandate de 1,5 mg/kg o dată pe săptămână, 3 mg/kg la fiecare două săptămâni sau 6 mg/kg la fiecare patru săptămâni sunt prezentate în Tabelul 14.
If you need to use more than 1 vial to inject your prescribed dose, you must use a new vial adapter for each vial.
În cazul în care aveţi nevoie să utilizaţi mai mult de un flacon pentru a vă injecta doza prescrisă, trebuie să utilizaţi un alt tampon cu alcool pentru fiecare flacon.
Patient's bodyweight of 16 kg, under a maintenance dose regimen of 1.5 mg/kg once weekly:
Un pacient cu greutatea corporală de 16 kg, cu o schemă terapeutică a dozei de întreținere de 1,5 mg/kg o dată pe săptămână:
Arm C: Hemlibra 1.5 mg/kg weekly
Braţul C: Hemlibra 1,5 mg/kg săptămânal
Reversible hemorrhage, perivascular mononuclear cell infiltration, degeneration/necrosis of subcutis and swelling of endothelium in the subcutis was noted in animals after subcutaneous injection.
După administrarea subcutanată la animale, au fost observate hemoragie reversibilă, infiltrate mononucleare perivasculare, degenerare/necroză la nivelul hipodermului şi edemaţiere a endoteliului la nivelul hipodermului.
Warning on emicizumab's interference with certain laboratory coagulation tests which will affect their reliability and information that single-factor assays utilizing chromogenic or immuno-based methods are not affected by emicizumab and may be used to monitor coagulation parameters during treatment, with specific consideration for factor VIII chromogenic activity assays;
Atenţionări cu privire la interferenţa emicizumabului cu anumite teste de laborator privind coagularea, fapt ce va afecta rezultatele, şi informaţii despre metodele cromogenice sau imunologice de determinare a unui singur factor sau despre cele care nu sunt influenţate de emicizumab şi pot fi utilizate pentru monitorizarea parametrilor de coagulare în timpul tratamentului, cu precădere testele cromogenice pentru activitatea factorului VIII.
A 1 mL syringe should be used for an injection up to 1 mL of Hemlibra solution, whereas a 2 to 3 mL syringe should be used for an injection greater than 1 mL and up to 2 mL.
Pentru injectarea a până la 1 ml de soluţie Hemlibra trebuie utilizată o seringă de 1 ml, în timp ce pentru injectarea unei cantităţi de 2 până la 3 ml trebuie utilizată o seringă cu o capacitate mai mare de 1 ml și până la 2 ml.
The solution should be discarded if particulate matter is visible or product is discoloured.
Soluţia Hemlibra trebuie aruncată dacă prezintă particule vizibile sau modificări de culoare.
The bypassing agent dose required may therefore be lower than that used without Hemlibra prophylaxis.
Prin urmare, poate fi necesară o doză mai mică de substanţă hemostatică de bypassing decât cea utilizată în absenţa profilaxiei cu Hemlibra.
Other medicines and Hemlibra
Hemlibra împreună cu alte medicamente
A syringe, a transfer needle (or vial adapter), and an injection needle are needed to withdraw the Hemlibra solution from the vial to a syringe and inject it under the skin (see section 7, “Instructions for use”).
Instrumente necesare pentru administrarea Hemlibra şi care nu sunt incluse în acest ambalaj Pentru extragerea soluţiei Hemlibra din flacon în seringă şi injectarea acesteia sub piele sunt necesare o seringă, un ac de transfer (sau un adaptor pentru flacon) şi un ac pentru injectare (vezi pct. 7, „Instrucţiuni de utilizare”).
Patients (aged ≥ 12 years old and > 40 kg) with hemophilia A without FVIII inhibitors (Study BH30071 - HAVEN 3)
Pacienţi (cu vârsta ≥ 12 ani şi greutate corporală > 40 kg) cu hemofilie A care nu prezintă inhibitor de factor VIII (studiul BH30071 - HAVEN 3)
● severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency, FVIII < 1%) without factor VIII
● hemofilie A severă (deficienţă congenitală de factor VIII, FVIII < 1%) care nu prezintă inhibitori de factor VIII
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Hemlibra 30 mg/mL solution for injection
COMPOZIŢIA CALITATIVĂ ŞI CANTITATIVĂ Hemlibra 30 mg/ml soluţie injectabilă
Adults and Adolescents Efficacy Results
Rezultatele privind eficacitatea la adulţi şi adolescenţi
● Do not insert the injection needle into vial adapter or use the injection needle to withdraw medicine from vial.
● Nu inserați acul de injecție în adaptorul pentru flacon sau nu utilizaţi acul de injecţie pentru a extrage medicamentul din flacon.
Physical health score (range 0 to 100)a Mean baseline score (95% CI) (n = 18) Mean change from baseline (95% CI) (n = 15)
Scor de sănătate fizică (interval 0 - 100)a Scor mediu iniţial (IÎ 95%) (n = 18) Valoarea medie a modificării faţă de iniţial (IÎ 95%) (n = 15)
Median ABR (IQR)
ABR mediană (IQR)
Difference in adjusted means (95% CI)
Diferenţa între valorile medii ajustate (IÎ 95%)
● Clean the chosen injection site area using an alcohol wipe.
● Curăţaţi zona aleasă pentru administrarea injecţiei cu un tampon cu alcool medicinal.
Once removed from the refrigerator, unopened vials may be kept at room temperature (below 30°C) for up to 7 days.
După ce au fost scoase de la frigider, flacoanele nedeschise pot fi păstrate la temperatura camerei (sub 30°C) timp de până la 7 zile.
The physician should immediately discontinue aPCC and interrupt Hemlibra therapy if clinical symptoms, imaging, and/or laboratory findings consistent with thrombotic events occur, and manage as clinically indicated.
Medicul trebuie să sisteze imediat administrarea CCPa şi să întrerupă terapia cu Hemlibra în cazul în care apar simptome clinice şi/sau rezultate ale analizelor de laborator sugestive pentru evenimente trombotice şi să abordeze terapeutic cazul, după cum este indicat clinic.
There is limited experience with bypassing agent or FVIII use during surgeries and procedures.
Experienţa clinică privind utilizarea de substanţe hemostatice de bypassing sau FVIII în timpul procedurilor şi intervenţiilor chirurgicale este limitată.
Table 9 HAVEN 1: Change in Haem-A-QoL Physical Health and Total score with Hemlibra prophylaxis versus no prophylaxis in patients ≥ 18 years with factor VIII inhibitors
Tabelul 9 Studiul HAVEN 1: Modificarea scorului de sănătate fizică Haem-A-QoL şi scorului total asociat tratamentului profilactic cu Hemlibra comparativ cu lipsa profilaxiei la pacienţi cu vârsta ≥ 18 ani care prezintă inhibitori de factor VIII
Information on emicizumab's interference with certain laboratory coagulation tests which will affect their reliability in the emicizumab setting and warning that these tests should not be used to monitor for emicizumab activity, determine need for factor replacement dosing, or measure FVIII inhibitors.
Atenţionări cu privire la interferenţa emicizumabului cu anumite teste de laborator privind coagularea, fapt ce va afecta rezultatele, şi atenţionări cu privire la faptul că aceste teste nu trebuie utilizate pentru monitorizarea activităţii emicizumab, pentru determinarea dozelor factorului de înlocuire sau pentru măsurarea titrului inhibitorilor factorului VIII.
● Do not touch the tip of vial adapter.
● Nu atingeți capătul expus al adaptorului pentru flacon.
Note: Used for withdrawing medicine from the vial to the syringe.
Utilizat pentru extragerea medicamentului din flacon în seringă.
Treated Bleeds
Sângerări tratate
However, single factor assays utilising chromogenic or immuno-based methods are not affected by emicizumab and may be used to monitor coagulation parameters during treatment, with specific considerations for FVIII chromogenic activity assays as described below.
Cu toate acestea, rezultatele testelor de determinare a unui singur factor care utilizează metode cromogenice sau imunologice nu sunt influenţate de emicizumab şi pot fi utilizate pentru monitorizarea parametrilor de coagulare pe parcursul tratamentului, ţinându-se cont de aspectele specifice privind testele de determinare cromogenică a activităţii factorului FVIII descrise mai jos.
Both serious thrombotic events occurred when on average a cumulative amount of > 100 U/Kg/24 hours of aPCC for 24 hours or more was administered during a treatment event.
Ambele evenimente trombotice grave au apărut atunci când, în medie, a fost administrată în timpul tratamentului o cantitate cumulată > 100 U/kg/24 ore de CCPa, în decurs de 24 ore sau mai mult.
Repeat steps A to D with each additional vial until you have more than the amount of medicine needed for your prescribed dose.
Repetaţi paşii A - D la fiecare alt flacon până când aveţi în seringă o cantitatea mai mare decât doza prescrisă.
● Loading dose (3 mg/kg) once weekly for the first 4 weeks: Patient bodyweight (kg) x dose (3 mg/kg) = total amount (mg) of emicizumab to be administered
● Doză de încărcare (3 mg/kg) o dată pe săptămână pentru primele 4 săptămâni : Greutatea corporală a pacientului (kg) x doză (3 mg/kg) = cantitatea totală (mg) de emicizumab care trebuie administrată
Animal reproduction studies have not been conducted with Hemlibra.
Nu s-au efectuat studii privind efectele Hemlibra asupra funcţiei de reproducere la animale.
● Keep the vial adapter attached to the syringe and turn the vial upside down.
● Mențineți adaptorul pentru flacon atașat de seringă și întoarceţi flaconul cu vârful în jos.
Similar PK profiles were observed following once weekly dosing (3 mg/kg/week for 4 weeks followed by 1.5 mg/kg/week) in adults/adolescents (≥ 12 years) and children (< 12 years) (see Figure 1).
După administrarea o dată pe săptămână (3 mg/kg/săptămână timp de 4 săptămâni şi apoi 1,5 mg/kg/săptămână) la adulţi/adolescenţi (≥ 12 ani) şi copii (< 12 ani) au fost observate profiluri farmacocinetice similare (vezi Figura 1).
● Keep the vial attached to the syringe and check the syringe for larger air bubbles.
● Mențineți seringa atașată la adaptorul pentru flacon și verificaţi seringa pentru a observa dacă s-au format bule mai mari de aer.
Patients (aged ≥ 12 years old) with haemophilia A with factor VIII inhibitors (Study BH29884HAVEN 1)
Pacienţi (cu vârsta ≥ 12 ani) cu hemofilie A cu inhibitori ai factorului VIII (studiul BH29884HAVEN 1)
Fifty-three patients previously treated with episodic (“on-demand”) bypassing agents were randomised in a 2:1 ratio to receive Hemlibra prophylaxis (Arm A) or no prophylaxis (Arm B), with stratification by prior 24-week bleed rate (< 9 or ≥ 9).
Cincizeci şi trei de pacienţi trataţi anterior cu substanţe hemostatice de bypassing (“la nevoie“) în funcţie de apariţia episoadelor, au fost randomizaţi în raport de 2:1 în grupul de tratament profilactic cu Hemlibra (braţ A) sau în grupul fără tratament (braţ B), fiind stratificaţi în funcţie de rata anterioară a episoadelor hemoragice la 24 de săptămâni (< 9 sau ≥ 9).