natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza.
Decizia de tratament trebuie să se bazeze pe o evaluare individualizată realizată de un specialist cu privire la beneficiile tratamentului pentru persoana respectivă în raport cu riscul potențial al tratamentului cu nusinersen.
Two previously non-independent ambulatory patients (Type III) achieved independent walking, and one non-ambulatory patient (Type II) achieved independent walking.
Doi pacienți care anterior nu au avut capacitate de deplasare independentă (tipul III) au dobândit capacitatea de deplasare independentă, iar un pacient fără capacitate de deplasare (tipul II) a dobândit capacitatea de deplasare independentă.
Spinraza contains a small amount of sodium
Spinraza conține o mică cantitate de sodiu
Mean plasma Cmax and AUC values increased approximately dose proportionally over the evaluated dose range.
Valorile Cmax și ASC plasmatice au crescut aproximativ proporțional cu doza pe parcursul intervalului de doză evaluat.
Proportion at Day 302
Procentul în Ziua 302
Population PK analyses revealed no apparent correlation between hepatic and renal clinical chemistry markers and inter-subject variability.
Analizele de PK populațională nu au relevat nicio corelație aparentă între markerii hepatici și renali de biochimie și variabilitatea inter-individuală.
SMA is a progressive neuromuscular disease resulting from mutations in chromosome 5q in the SMN1 gene.
AMS este o boală neuromusculară progresivă care rezultă din mutații la nivelul cromozomului 5q din gena SMN1.
The median age at screening was 3 years, and the median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 11 months.
Vârsta mediană la selecție a fost de 3 ani și vârsta mediană la debutul semnelor și simptomelor clinice de AMS a fost de 11 luni.
Aseptic technique should be used when preparing Spinraza solution for intrathecal administration.
2. Trebuie să se utilizeze tehnica aseptică la prepararea Spinraza soluție pentru administrare intratecală.
5 Based on logistic regression with treatment effect and adjustment for each subject's age at screening and HFMSE score at baseline
5Pe baza regresiei logice cu efectul tratamentului și ajustare pentru vârsta fiecărui subiect la screening și a scorului HFMSE la intrarea în studiu
Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza.
Medicul dumneavoastră vă va spune cât timp dumneavoastră sau copilul dumneavoastră trebuie să primiți (primească) Spinraza.
The analysis included 28 patients who received their first dose in study CS2, and then transferred to the extension phase, study CS12.
Analiza a inclus 28 de pacienți cărora li s-a administrat prima doză în studiul clinic CS2 și care au fost transferați apoi în faza de extensie, studiul clinic CS12.
Proportion at Day 394
Procentul în Ziua 394
In the 53-week intrathecal dosing study in cynomolgus monkeys no toxicity effects were seen at levels up to 14-fold the recommended annual clinical maintenance dose.
În studiul cu dozare intratecală efectuat timp de 53 de săptămâni la maimuțe cynomolgus, nu s-au observat efecte de toxicitate la valori de până la 14 ori doza de întreținere clinică anuală recomandată.
Each vial is for single use.
Fiecare flacon este de unică folosință.
Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
Inițierea tratamentului la un timp mai scurt după debutul simptomelor a dus la îmbunătățiri precoce și mai importante ale funcției motorii decât în cazul inițierii tratamentului cu întârziere; cu toate acestea, ambele grupuri au manifestat beneficii comparativ cu grupul de control cu procedură simulată.
This will be done by a doctor experienced in doing lumbar punctures.
Aceasta va fi realizată de către un medic cu experiență în efectuarea puncțiilor lombare.
Median age at first dose was 22 days.
Vârsta mediană la administrarea primei doze a fost de 22 zile.
At the time of interim analysis, 22 out of 24 patients (92%) were alive.
În momentul analizei intermediare, supraviețuiseră 22 din 24 de pacienți (92%).
Presence of nusinersen was also demonstrated in neurons and other cell types in the spinal cord and brain, and peripheral tissues such as skeletal muscle, liver, and kidney.
Prezența nusinersen a fost demonstrată, de asemenea, în neuroni și alte tipuri de celule ale coloanei vertebrale și creierului, precum și în țesuturi periferice, cum ar fi mușchii scheletici, ficatul și rinichii.
If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
Dacă o doză de întreținere este întârziată sau omisă, Spinraza trebuie administrat cât mai curând posibil, continuânduse apoi dozarea la fiecare 4 luni.
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Este posibil ca pacienții cu hipotonie profundă și insuficiență respiratorie la naștere, la care Spinraza nu a fost studiat, să nu prezinte un beneficiu semnificativ din punct de vedere clinic, ca urmare a deficitului sever de proteină SMN.
The benefits and risks of continuing Spinraza whilst having a "ventriculo-peritoneal shunt" in place are not known at present.
Beneficiile și riscurile continuării tratamentului cu Spinraza în timp ce aveți implantat un șunt ventriculo-peritoneal nu sunt cunoscute în prezent.
In toxicity studies in animals no effects on male or female fertility were observed (see section 5.3).
În studiile de toxicitate la animale nu s-au observat efecte asupra fertilității masculilor sau femelelor (vezi pct. 5.3).
Spinraza is not metabolised via the cytochrome P450 enzyme system in the liver, therefore dose adjustment is unlikely to be required in patients with hepatic impairment (see sections 4.5 and 5.2).
Spinraza nu este metabolizat prin sistemul enzimatic al citocromului P450 din ficat, prin urmare este improbabil să fie necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență hepatică (vezi pct. 4.5 și 5.2).
In vitro studies indicate that the likelihood for interactions with nusinersen due to competition for plasma protein binding, or competition with or inhibition of transporters is low.
Studiile in vitro indică o probabilitate scăzută de interacțiuni cu nusinersen ca urmare a competiţiei de legare de proteinele plasmatice sau a competiţiei cu sau inhibarea agenţilor de transport.
In Study CS11 all patients received Spinraza, with the length of treatment ranging from 65 to 592 days (median 289 days) at the time of interim analysis.
În studiul CS11, Spinraza a fost administrat tuturor pacienților, durata tratamentului fiind cuprinsă între 65 și 592 de zile (mediana 289 de zile) în momentul analizei intermediare.
The need for continuation of therapy should be reviewed regularly and considered on an individual basis depending on the patient's clinical presentation and response to the therapy.
Necesitatea de a continua tratamentul trebuie revizuită cu regularitate și individualizată, în funcție de starea clinică a pacientului și de răspunsul la tratament.
It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding.
Este preferabil să se evite utilizarea Spinraza în timpul sarcinii și alăptării.
The proportion of patients developing clinically manifested SMA was assessed amongst patients who reached the Day 700 visit at the interim analysis (n=16).
Procentul de pacienți care au dezvoltat AMS cu manifestări clinice a fost evaluată în rândul pacienților care au ajuns la vizita din Ziua 700 la analiza intermediară (n=16).
Symptomatic patients
Pacienți simptomatici
Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
Tratamentul trebuie administrat de către profesioniști în domeniul sănătății cu experiență în efectuarea puncțiilor lombare.
5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
5 ml în flacon din sticlă de tip I cu dop din cauciuc bromobutilic și un sigiliu de aluminiu și capac din plastic.
An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months).
O analiză intermediară a fost efectuată când pacienții se aflaseră în studiu pentru o perioadă mediană de 27,1 luni (15,1-35,5), având o vârstă mediană la ultima vizită de 26,0 luni (14,0-34,3 luni).
On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information
Pe baza concluziilor ştiinţifice pentru nusinersen, CHMP consideră că raportul beneficiu-risc pentru medicamentul/medicamentele care conţin nusinersen este neschimbat, sub rezerva modificărilor propuse pentru informaţiile referitoare la medicament.
• Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain)
• Hidrocefalie (o acumulare excesivă de lichid în jurul creierului)
Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone.
Dintre pacienții a căror vârstă era mai mare decât intervalul definit de OMS pentru vârsta preconizată atingerii punctelor (percentila 95), 17 din 22 (77%) au reușit să meargă singuri.
In repeat-dose toxicity studies (14-weeks and 53-weeks) of intrathecal administration to juvenile cynomolgus monkeys, nusinersen was well tolerated.
În studiile de toxicitate cu doze repetate (14 săptămâni și 53 de săptămâni) care au presupus administrarea intratecală la maimuțe cynomolgus tinere, nusinersen a fost bine tolerat.
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit.
Dintre cei 20 de subiecți înrolați, 11 (55%) supraviețuiseră și nu necesitau ventilație permanentă la ultima vizită.
The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Efectul insuficienței hepatice sau renale drept covariabile nu a putut fi evaluat temeinic în modelul de PK populațională dată fiind raritatea pacienților care să manifeste insuficiențe hepatice sau renale relevante clinic.
Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Timpul până la deces sau ventilație permanentă (≥16 ore de ventilație/zi continuu timp de > 21 de zile, în absența unui eveniment reversibil acut sau a traheostomiei) a fost analizat drept obiectiv principal final de evaluare.
The studies enrolled patients who were between 2 to 15 years of age at first dose.
În studii au fost înrolați pacienți cu vârsta cuprinsă între 2 și 15 ani la momentul administrării primei doze.
Once drawn in to the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
După extragerea în seringă, dacă soluția nu se folosește în decurs de 6 ore, trebuie aruncată.
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
Ecografia (sau altă tehnică imagistică) poate fi luată în considerare pentru a ghida administrarea intratecală de Spinraza, în special la pacienții cu vârsta mai mică și la pacienții cu scolioză.
This injection, called a lumbar puncture, is done by inserting a needle into the space around the spinal cord.
Această injecție, numită puncție lombară, se efectuează prin introducerea unui ac în spațiul din jurul coloanei vertebrale.
• Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
• Hipersensibilitate (reacţie alergică sau de tip alergic, care poate include umflare a feţei, buzelor sau limbii, erupţii pe piele sau mâncărime)
As of 19 October 2018, 100 AEs of hypersensitivity due to the administration of nusinersen were identified from the clinical trial database.
Începând cu data de 19 octombrie 2018, au fost identificate din baza de date de studii clinice 100 de evenimente adverse de hipersensibilitate induse de administrarea de nusinersen.
If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Dacă o doză de încărcare este întârziată sau omisă, Spinraza trebuie administrat cât mai curând posibil, cu cel puțin 14 zile între doze, continuându-se apoi dozarea la frecvența prescrisă.
Pre-symptomatic infants
Sugari pre-simptomatici
• Serious infection related to lumbar puncture (e.g. meningitis)
• Infecție gravă asociată puncției lombare (de exemplu, meningită)
Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
La unii pacienți s-a implantat un șunt ventriculo-peritoneal.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Dacă flaconul rămâne nedeschis și soluția nu este folosită, acesta trebuie reintrodus la frigider.
At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive.
În momentul analizei intermediare din studiul CS11 supraviețuiseră 61 din 65 de pacienți (94%).
In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
La pacienții randomizați la Spinraza în studiul CS3B, cu includerea experienței din studiul CS11, timpul median până la deces sau ventilație permanentă a fost de 73 de săptămâni.
All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1.
Toți pacienții erau capabili să sugă și să înghită la ultima evaluare, 22 (88%) dintre sugari atingând un scor maximal conform HINE Secțiunea 1.
Among patients treated with Spinraza by lumbar puncture, serious infection, such as meningitis, has been observed.
În rândul pacienților tratați cu Spinraza prin puncție lombară, au fost observate infecții grave, cum este meningita.
This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
Aceasta are ca rezultat pierderea celulelor nervoase la nivelul coloanei vertebrale, ducând la slăbiciunea mușchilor umerilor, șoldurilor, coapselor și părţii de sus a spatelui.
Reproductive toxicology studies were conducted using subcutaneous administration of nusinersen in mice and rabbits.
S-au desfășurat studii de toxicologie asupra funcției de reproducere folosind administrarea subcutanată de nusinersen la șoarece și iepure.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
La unii dintre acești pacienți a fost necesar să se implanteze un dispozitiv numit șunt ventriculo-peritoneal, pentru tratarea hidrocefaliei.
If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days.
Dacă nu sunt disponibile condiții de refrigerare, Spinraza poate fi păstrat în ambalajul original, protejat de lumină, la temperaturi de 30°C sau mai mici, timp de maxim 14 zile.
Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza.
La încheierea studiului CS4 (CHERISH), 125 de pacienți au fost înrolați în studiul CS11 (SHINE), în care tuturor pacienților li s-a administrat Spinraza.
Additional side effects not seen in clinical trials:
Reacții adverse care nu au fost observate în studiile clinice:
An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number.
A fost deschis un studiu clinic suplimentar, CS7 (EMBRACE), pentru pacienții care nu erau eligibili să participe la studiul CS3B sau studiul CS4 din cauza vârstei la selecție sau a numărului de copii ale genei SMN2.
Secondary endpoints including functional measures and WHO motor milestone achievement were formally statistically tested and are described in Table 3.
Criteriile secundare finale de evaluare, inclusiv măsurătorile funcţionale și atingerea punctelor de reper ale răspunsului motor definite de OMS, au fost testate statistic formal și sunt descrise în
Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Concentrațiile minime medii în LCR ale nusinersen s-au acumulat de aproximativ 1,4 până la de 3 ori după multiple doze de încărcare și întreținere, şi au ajuns la o stare stabilă în aproximativ 24 de luni.
Following intrathecal administration trough plasma concentrations of nusinersen were relatively low compared to the trough CSF concentration.
După administrarea intratecală, concentrațiile plasmatice minime ale nusinersen au fost relativ scăzute comparativ cu concentrația minimă în LCR.
Characteristics in specific patient populations
Caracteristici la grupe speciale de pacienți
The remaining 2 events (rash and eosinophil count increased, both nonserious) were possibly related to nusinersen.
Celelalte 2 evenimente (erupţii cutanate şi număr crescut de eozinofile, ambele lipsite de gravitate) au fost posibil cu relație de cauzalitate cu nusinersen.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
S-a demonstrat că alte produse din aceeași grupă de medicamente ca Spinraza afectează celulele din sânge care ajută procesul de coagulare.
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Doisprezece din 20 de pacienți (60%) din studiu au întrunit obiectivul principal final de evaluare cu o îmbunătățire în atingerea punctelor de reper ale răspunsului motor medii în timp.
The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Flaconul de Spinraza trebuie inspectat pentru depistarea particulelor înainte de administrare.
In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
În plus, niciunul dintre pacienții tratați cu Spinraza sau din grupul de control cu procedură simulată nu a necesitat ventilație permanentă.
The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure.
Majoritatea acestor reacții adverse sunt raportate în decurs de 72 de ore după procedură.
No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
În cadrul studiilor clinice nu au fost raportate cazuri de supradozaj asociate cu reacții adverse.
There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
Au fost raportate cazuri de hidrocefalie comunicantă neasociată cu meningită sau hemoragie la pacienții tratați cu nusinersen după punerea pe piață.
Spinraza is administered as an intrathecal bolus injection over 1 to 3 minutes, using a spinal anaesthesia needle.
Spinraza este administrat sub formă de injecție intratecală în bolus, pe parcursul a 1 - 3 minute, folosind un ac de anestezie spinală.
Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Nusinersen este o oligonucleotidă antisens (ASO - antisense oligonucleotide) care crește proporția de includere a exonului 7 în procesul de transcripţie al acidului ribonucleic mesager (ARNm) care codifică proteina pentru supraviețuirea neuronului motor 2 (SMN2 = survival motor neuron 2) prin legarea la un situs de asamblare intronic pentru expresie genică (ISS-N1 = intronic splice silencing site-N1) care se găsește în intronul 7 al acidului ribonucleic pre-mesager (pre-ARNm) din SMN2.
Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
Pacienții la care s-a inițiat tratamentul cu Spinraza în studiul CS11 (n=20) aveau o vârstă mediană de 4,0 ani (interval 3-8 ani).
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly.
Înainte ca dumneavoastră sau copilului dumneavoastră să vi se administreze Spinraza, medicul poate decide să vă facă o analiză de sânge pentru a verifica dacă sângele dumneavoastră sau al copilului dumneavoastră se coagulează în mod adecvat.
Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
Injectarea intratecală a nusinersen în LCR permite nusinersen să fie complet disponibil pentru distribuția din LCR în țesuturile țintă ale sistemului nervos central (SNC).
1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
1 dintre cei 28 de pacienți a avut 2 copii ale genei SMN2, 21 au avut 3 copii și 6 au avut 4 copii.
Spinraza is given by injection into the lower back.
Spinraza se administrează prin injecție în partea de jos a spatelui.
To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Pentru a permite urmărirea pe termen lung a acestor pacienți, la finalul studiului CS3B, 89 de pacienți (Spinraza: n=65; grup de control cu procedură simulată: n=24) au fost înrolați în studiul CS11 (SHINE).
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
Studiile in vitro au indicat că nusinersen nu este un inductor sau un inhibitor al metabolismului oxidativ mediat de CYP450 și, prin urmare, nu ar trebui să interfere cu alte medicamente pentru aceste căi metabolice.
Patients achieved milestones unexpected in Type I or II SMA and more consistent with normal development.
Pacienții au atins puncte de reper ale răspunsului motor nepreconizate pentru AMS tipul I sau II și au avut o dezvoltare normală mai consecventă.
By binding, the ASO displaces splicing factors, which normally suppress splicing.
Prin legare, ASO dislocă factorii de asamblare, care în mod normal suprimă expresia genică.
Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
Dintre acești pacienți, 6 (33%) din grupul de tratament cu Spinraza și 0 (0%) din grupul de control cu procedură simulată au întrunit criteriile definite în protocol pentru atingerea unui punct de reper al răspunsului motor.
Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Nusinersen este metabolizat lent și predominant prin hidroliză mediată de exonuclează (3' și 5') și nu este nici substrat, și nici inhibitor sau inductor, pentru enzimele CYP450.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
S-a demonstrat că alte produse din aceeași grupă de medicamente ca Spinraza afectează rinichii.
Each carton of Spinraza contains one vial.
Fiecare cutie de Spinraza conține un flacon.