natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
Dacă manifestaţi o astfel de reacţie, vă rugăm să vă adresaţi imediat medicului dumneavoastră.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Valoarea medie a ariei de sub curba variației în timp a concentrației plasmatice (ASC∞) s-a încadrat între 977,5 şi 1.872,5 µg•oră/ml pentru grupurile care au primit doza de 20 mg/kg şi respectiv 40 mg/kg.
Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Tabelul 2: Rezultate privind criteriul final de supravieţuire obținute cu ajutorul modelului de regresie al lui Cox
There is no experience with overdose of alglucosidase alfa.
Nu există experienţă cu privire la supradozajul de alfa alglucozidază.
Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Utilizarea ITI și a alfa alglucozidazei a fost evaluată în cadrul unui studiu clinic și al unei analize retrospective a foilor de observație în cazul pacienților fără tratament anterior de substituție enzimatică la momentul inițierii tratamentului, precum și în cadrul unui studiu clinic la pacienți aflați deja în tratament cu alfa alglucosidază la momentul inițierii ITI.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures, including cardiopulmonary resuscitation equipment, should be readily available when Myozyme is administered.
Din cauza posibilităţii apariţiei de reacţii severe asociate perfuziei, atunci când se administrează Myozyme trebuie să fie imediat disponibile mijloacele terapeutice adecvate, inclusiv echipament de resuscitare cardio-pulmonară.
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Aparent, pacienţii care dezvoltă anticorpi anti-alfa alglucozidază de tip IgE prezintă un risc mai mare de apariţie a RAP la readministrarea Myozyme (vezi pct. 4.8).
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
După 52 de săptămâni de tratament, 3 din cei 8 pacienţi cu date disponibile au dobândit achiziții motorii faţă de momentul iniţial, potrivit măsurătorilor efectuate cu ajutorul scorurilor brute și al scorurilor de performanţă corespunzătoare vârstei de la momentul inițial, în AIMS.
Mean ± s.d Median
Medie ± AS Mediană
• Irritability
• Iritabilitate
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Restul de 5 pacienţi nu au prezentat nicio modificare semnificativă la nivelul dezvoltării motorii după săptămâna 52 (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 104 şi 168 de săptămâni; perioada medie de urmărire 140 săptămâni), inclusiv 4 pacienţi fără capacităţi motorii semnificative în oricare dintre poziţiile evaluate şi 1 pacient care prezintă doar capacitatea funcţională de a sta în şezut, manifestate până la ultima vizită în cadrul studiului.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
La momentul inițierii tratamentului, subiecţii aveau vârsta cuprinsă între 6 luni şi 3,5 ani.
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
La copiii trataţi cu o doză mai mare (40 mg/kg) s-a observat o tendinţă de a prezenta mai multe simptome în cadrul RAP.
Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
Tabelul 1: reacţii adverse (raportate la cel puţin 2 pacienţi) şi reacţii adverse raportate după punerea pe piaţă, în programe cu acces extins şi în studii clinice necontrolate, clasificate pe aparate, sisteme şi organe, sunt prezentate în funcţie de frecvenţă: foarte frecvente (≥1/10), frecvente (≥1/100 şi <1/10), mai puţin frecvente (≥1/1000 şi <1/100), rare (≥1/10000 şi <1/1000), foarte rare (<1/10000) şi cu frecvenţă necunoscută (care nu poate fi estimată din datele disponibile).
Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial).
Myozyme se prezintă sub formă de pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă într-un flacon (50 mg/flacon).
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
După 52 săptămâni de tratament,14 din 18 pacienţi (77,8%) au prezentat valori pentru greutatea în funcție de vârstă situate pe aceeași percentilă sau pe o percentilă superioară (peste percentila 3), 14 din 15 (93,3%) pacienţi au prezentat valori peste percentila 3 pentru lungime şi 12 din 15 pacienţi (80,0%) depăşiseră percentila 3 pentru circumferinţa capului.
Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration.
Efectuaţi imediat după reconstituire o verificare a flacoanelor pentru a detecta particule sau modificări de culoare.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Boala Pompe face parte din tulburările de tezaurizare lizozomală, deoarece este determinată de o deficienţă a unei hidrolaze lizozomale prezente în mod fiziologic la acest nivel, α-glucozidaza acidă (AGA), care degradează glicogenul lizozomal în glucoză.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
La 104 săptămâni de tratament, evaluările MVS au fost disponibile la 10 pacienţi, dintre care la 9 scăzuseră până la valori în limite normale.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use.
Nu utilizaţi soluţia dacă în timpul verificării imediate observaţi particule străine altele decât cele descrise mai sus, sau modificarea culorii acesteia.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Reacţiile adverse raportate la cel puţin 2 pacienţi sunt enumerate în tabelul 1, clasificate pe aparate, sisteme şi organe.
MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURERS RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
FABRICANŢII SUBSTANŢEI BIOLOGIC ACTIVE ŞI FABRICANŢII
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
La anumiţi pacienţi, au fost raportate reacţii care au pus viaţa în pericol, inclusiv reacţii alergice generalizate foarte severe şi şoc anafilactic.
When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Când este reconstituită conform indicaţiilor de mai sus, soluţia reconstituită în flacon conţine alfa alglucozidază 5 mg pe ml.
• One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
• Un studiu efectuat în Olanda, care a înrolat 69 de pacienţi cu debut tardiv al bolii, cu o perioadă mediană de urmărire de 23 de luni.
Myozyme (N = 60)
(N = 60)
• disodium phosphate heptahydrate (E339)
• fosfat de disodiu heptahidrat (E339),
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Nu s-a dovedit că anticorpii de tip IgG faţă de alfa alglucozidază au influențat proprietăţile farmacocinetice.
Immune system disorders common
Tulburări ale sistemului imunitar frecvente
Respiratory distress Bronchospasm Wheezing Pharyngeal oedema Dyspnoea Tachypnoea Throat tightness Stridor
Detresă respiratorie Bronhospasm Wheezing Edem faringian Dispnee Tahipnee Senzaţie de constricţie la nivelul gâtului Stridor
Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
Au fost efectuate trei studii independente, deschise, cu un singur braţ de tratament cu Myozyme, iniţiate de investigator:
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Şase din cei 11 pacienţi cu date disponibile au continuat să dobândească achiziții motorii după săptămâna 52 (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 58 şi 168 de săptămâni; perioada medie de urmărire 121 săptămâni), inclusiv 3 pacienţi cu capacitate de deplasare şi 3 pacienţi numai cu capacitate funcţională de a sta în şezut, manifestate până la ultima vizită în cadrul studiului.
It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Este furnizat sub formă de pulbere care va fi amestecată cu apă pentru preparate injectabile, înainte de administrare.
• Feeling hot
• Senzaţie de căldură
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Zece pacienţi cu boală Pompe cu debut tardiv avansată (adică10/10 pacienţi imobilizaţi în scaunul rulant și 9/10 pacienţi dependenţi de ventilator), cu vârste cuprinse între 9 și 54 ani, au fost trataţi în programe de acces extins cu alfa alglucozidază administrată în doză de 20-40 mg/kg la interval de 2 săptămâni, pe perioade variate de timp, cuprinse între 6 luni şi 2,5 ani.
Paediatric and older people
Copii, adolescenţi şi persoane vârstnice
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
Pacienţii au fost randomizaţi în vederea administrării fie a 20 mg/kg, fie a 40 mg/kg o dată la interval de două săptămâni, pe parcursul unei perioade de 52 săptămâni.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Forma cu debut precoce al bolii Pompe este caracterizată printr-o depunere masivă de glicogen la nivelul inimii şi musculaturii scheletice, determinând întotdeauna cardiomiopatie cu progresie rapidă, oboseală musculară generalizată şi hipotonie.
• sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339)
• dihidrogen fosfat de sodiu monohidrat (E339),
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Myozyme 50 mg pulbere pentru concentrat pentru soluţie perfuzabilă Alfa alglucozidază
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Volumul reconstituit este de 10,5 ml, conţine 5 mg enzimă/ml şi are aspectul unei soluţii limpezi, incolore până la galben pal, care poate conţine particule sub formă de benzi albe subţiri sau fibre transparente.
Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Pacienţii cu boală Pompe cu debut tardiv prezintă în general miopatie progresivă, în special la nivelul muşchilor proximali din centurile pelviană şi scapulară şi grade variate de afectare respiratorie, progresând până la dizabilitate accentuată şi/sau necesitatea instituirii suportului ventilator.
Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Este posibil ca pacienții cu boală Pompe aflați în tratament cu imunosupresoare să prezinte un risc crescut de apariție a infecțiilor severe, de aceea se recomandă vigilență.
Symptoms of life-threatening allergic reactions include, but are not limited to, low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial swelling, hives or rash.
Simptomele reacţiilor alergice care vă pot pune viaţa în pericol includ, dar nu se limitează la, tensiune arterială scăzută, frecvenţă foarte crescută a bătăilor inimii, dificultate la respiraţie, vărsături, umflare a feţei, blânde (urticarie) sau erupţii trecătoare pe piele.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Volumul reconstituit este de 10,5 ml, conţine 5 mg/ml şi are aspectul unei soluţii limpezi, incolore până la galben pal, care poate conţine particule sub formă de benzi albe subţiri sau fibre transparente.
Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
De asemenea, eliminaţi un volum de soluţie injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) egal cu volumul de soluţie reconstituită Myozyme cu care va fi înlocuit.
General disorders and administration site conditions very common
Tulburări generale şi la nivelul locului de administrare foarte frecvente Pirexie frecvente
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Conform măsurătorilor efectuate cu ajutorul scorurilor de performanţă corespunzătoare vârstei din Scala Alberta a Motilităţii la Copii (Alberta Infant Motor Scale -AIMS), şapte din 18 pacienţi au dobândit achiziții motorii pe parcursul studiului şi - până la efectuarea ultimei evaluări din cadrul studiului (cu durate ale tratamentului individual cuprinse între 52 şi 130 săptămâni; perioada medie de urmărire 94 de săptămâni) - dobândiseră autonomia locomotorie.
The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a randomized, double-blind, placebo-controlled study in 90 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 10 to 70 years at initiation of treatment and were all naive to enzyme replacement therapy.
Siguranţa şi eficacitatea Myozyme au fost evaluate într-un studiu randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, efectuat la 90 de pacienţi cu boală Pompe cu debut tardiv, a căror vârstă a fost cuprinsă între 10 şi 70 de ani la inițierea tratamentului şi care nu au mai fost trataţi cu terapie de substituţie enzimatică.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
După 52 de săptămâni de tratament, MVS a scăzut faţă de valoarea inițială la toţi cei 12 pacienţi cu date disponibile şi s-a încadrat în limite normale la 6 din 12 pacienţi.
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Tulburări respiratorii, toracice şi mediastinale foarte frecvente Tahipnee Tuse frecvente
• Severe ulcerative lesions of the skin
• Leziuni ulceroase severe ale pielii
Muscle spasms Muscle twitching Myalgia not known
Spasme musculare Contracţii musculare Mialgii cu frecvenţă necunoscută
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Alţi 4 pacienţi au dobândit achiziții motorii pe parcursul studiului şi - până la efectuarea ultimei evaluări din cadrul studiului (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 78 şi 130 de săptămâni; perioada medie de urmărire 110 săptămâni) - reușiseră să stea în şezut autonom, deşi nu îşi puteau utiliza picioarele.
Immunomodulation
Imunomodulare
Infusions should be administered incrementally.
Viteza de administrare a perfuziei trebuie mărită progresiv.
Placebo (N = 30)
(N = 30)
Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Tabelul 3: Rezultate privind criteriul final de supravieţuire utilizând modelul de regresie al lui Cox Pacienţi trataţi
You can also report side effects directly via the national reporting system listed in Appendix V. By reporting side effects you can help provide more information on the safety of this medicine
De asemenea, puteţi raporta reacţiile adverse direct prin intermediul sistemului naţional de raportare, aşa cum este menţionat în Anexa V.
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION
DATA PRIMEI AUTORIZĂRI SAU A REÎNNOIRII AUTORIZAŢIEI Data primei autorizări: 29 martie 2006
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
După 104 săptămâni de tratament, evaluările MVS au fost disponibile la 8 pacienţi, la 5 dintre aceștia valorile scăzând până la limitele normale.
6-Minute Walk Test Distance (meters)
Testul de mers timp de 6 minute (metri) Valori iniţiale înainte de tratament
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Majoritatea acestor reacții au fost abordate în mod eficient prin scăderea vitezei perfuziei, întreruperea temporară a perfuziei sau tratamentul prealabil, în general cu antihistaminice şi/sau antipiretice şi/sau corticosteroizi pe cale orală.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Concentraţia finală recomandată a alglucozidazei din pungile de perfuzie se încadrează între 0,5 mg/ml şi 4 mg/ml.
It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres.
De aceea, la pacienţii cu titruri mari de IgG se recomandă efectuarea periodică a analizelor de urină.
• Increased or high blood pressure
• Creştere a tensiunii arteriale sau tensiune arterială mare
Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased
Frecvenţă cardiacă crescută Tensiune arterială crescută Temperatura corpului crescută
• Mottled skin
• Piele marmorată
The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
Doza de alfa alglucozidază recomandată este de 20 mg/kg, administrată o dată la interval de 2 săptămâni.
What you need to know before you are given Myozyme Do not use Myozyme:
Ce trebuie să ştiţi înainte să vi se administreze Myozyme
Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Pe baza acestor rezultate este recomandată doza de 20 mg/kg administrată la interval de două săptămâni.
Renal and urinary disorders not known
Tulburări renale şi ale căilor urinare cu frecvenţă necunoscută
Heart rate increased
Frecvenţă cardiacă crescută
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
După 52 de săptămâni de tratament, MVS a scăzut faţă de momentul intrării în studiu, la toţi cei 14 pacienţi cu date disponibile şi s-a încadrat în limite normale la 3 din 14 pacienţi.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Se injectează lent volumul de soluţie reconstituită Myozyme direct în soluţia injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%).
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and
În al doilea an de tratament, 15 din 17 pacienţi au prezentat valori pentru greutatea în funcție de vârstă care au evoluat pe percentile progresiv crescătoare (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 78 şi 142 de săptămâni; perioada medie de urmărire 111 săptămâni), 10 din 16 pacienţi au prezentat valori pentru lungime în funcție de vârstă care au evoluat pe percentile progresiv crescătoare (cu durate ale tratamentului individual cuprinse între 90 şi 130 de săptămâni; perioada medie de urmărire 113 săptămâni) şi 11 din 15 pacienţi au prezentat valori pentru circumferința capului în funcție de vârstă care au evoluat pe percentile progresiv crescătoare (cu durate ale tratamentului individual al pacienţilor cuprinse între 90 şi 130 de săptămâni; perioada medie de urmărire 110 săptămâni).
Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash.
Simptomele unor astfel de reacţii includ tensiune arterială scăzută, frecvenţă foarte crescută a bătăilor inimii, dificultate la respiraţie, vărsături, umflare a feţei, buzelor sau limbii, blânde (urticarie) sau erupţii trecătoare pe piele.
The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Doza de Myozyme recomandată este de 20 mg/kg, administrată prin perfuzie intravenoasă o dată la interval de 2 săptămâni.
Recurrent reactions consisting of flu-like illness or a combination of events such as fever, chills, myalgia, arthralgia, pain, or fatigue occurring post-infusion and lasting usually for a few days, have been observed in some patients treated with alglucosidase alfa.
La anumiţi pacienţi trataţi cu alfa alglucozidază, au fost observate reacţii recurente care constau în simptome pseudogripale sau într-o asociere de evenimente cum sunt febra, frisoanele, mialgia, artralgia, durerile sau fatigabilitatea, care apar după perfuzie şi durează, de obicei, câteva zile.
Nephrotic syndrome as well as severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.4).
După tratamentul cu alfa alglucozidază au fost raportate sindrom nefrotic, precum şi reacţii cutanate severe, posibil mediate imun, inclusiv leziuni cutanate ulceroase şi necrotice (vezi pct. 4.4).
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Un flacon conţine alfa alglucozidază 50 mg.
Other medicines and Myozyme
Myozyme împreună cu alte medicamente
• Dilution
• Diluare
Fatal and life-threatening respiratory infections have been observed in some of these patients.
La unii dintre aceşti pacienţi a fost observată apariţia unor infecţii respiratorii letale şi a unor infecții cu risc vital.
Nervous system disorders common Tremor
Tulburări ale sistemului nervos frecvente
Late-onset Pompe disease; pivotal clinical trial
Boala Pompe cu debut tardiv; studiu clinic pivot