natgillin/translations-raw huggingface dataset:
All clinical trials have been carried out on adult persons. 
Alle kliniske forsøk har vært utført på voksne personer.
Ideally speaking, gene therapy should probably start before lung changes occur, and they occur as early as four weeks after birth. 
Genterapi burde ideelt sett trolig starte før lungeforandringer inntrer, noe som skjer allerede ved fire ukers alder.
Hence there is a debate on whether one should start clinical trials with children, and on the inherent ethical problems. 
Det diskuterers derfor om det ikke også bør startes kliniske forsøk på barn, med de etiske problemer dette innebærer.
In a few cases dietary 
I noen få tilfeller kan
In most cases, however, symptomatic treatment is the only option. 
I de fleste tilfeller finnes det imidlertid bare symptomatisk behandling.
For most metabolic diseases, gene therapy will be the only possibility for curative treatment. 
For de fleste metabolske sykdommer vil genterapi være eneste mulighet for helbredende behandling.
One problem in the treatment of metabolic diseases is that permanent damage has usually occurred by the time the disease is diagnosed. 
Et problem ved behandlingen av metabolske sykdommer er at varige skader oftest er oppstått innen sykdommen blir diagnostisert.
There is a special chance of early diagnosis of metabolic diseases when they affect siblings; then the diagnosis can often be established at birth on the basis of earlier affected siblings. 
En spesiell mulighet for tidlig diagnostikk av metabolske sykdommer foreligger ved søskenforekomst, der diagnosen ofte kan stilles ved fødselen på grunn av tidligere affiserte søsken.
This group of monogenic inherited disorders is highly heterogeneous, and the rationale for treatment will vary according to the nature of the disease. 
Denne gruppen monogent arvelige sykdommer representerer en meget heterogen gruppe sykdommer, og rasjonale for behandling vil variere med sykdommens natur.
There are clinical protocols for a few metabolic diseases; only the most important will be mentioned here. 
Det finnes kliniske protokoller for et fåtall metabolske sykdommer, og bare de viktigste vil bli omtalt her.
This enzyme deficiency leads to accumulation of glucosylceramide in reticuloendothelial cells, with spleen enlargement, liver and skeletal affection, and pancytopenia. 
Enzymmangelen fører til opphopning av glucosylceramid i retikuloendoteliale celler med forstørret milt, lever- og skjelettaffeksjon og pancytopeni.
Gaucher's disease has been considered well suited for gene therapy with gene transfer to stem cells. 
Gauchers sykdom har vært ansett å være vel egnet for genterapi med genoverføring til stamceller.
In several trials recombinant retrovirus has successfully been transferred to primitive haematopoietic cells ex vivo. 
Det har i en rekke forsøk lykkes å overføre et rekombinant retrovirus til primitive hematopoietiske celler ex vivo.
However, the number of corrected cells has turned out to be too low for clinical effect to be achieved. 
Antallet av korrigerte celler har imidlertid vist seg å være for lavt til at noen klinisk effekt kunne oppnås.
This leads to accumulation of glucosaminoglycans and causes skeletal deformities, cardiopulmonary complications, mental retardation, and death before the age of 15. 
Dette fører til opphopning av glucosaminoglycaner og gir skjelettdeformiteter, hjerte-og lungekomplikasjoner, mental retardasjon og død før fylte 15 år.
Recombinant retrovirus has successfully been transferred to peripheral lymphocytes ex vivo, but no results from clinical trials have been published. 
Det har lykkes å overføre recombinant retrovirus til perifere lymfocytter ex vivo, men ingen resultater av kliniske forsøk er publisert.
Familial hypercholesterolaemia shows autosomal dominant inheritance; in its heterozygous form it is one of the most prevalent monogenic diseases. 
Familiær hypercholesterolemi viser autosomal dominant arvegang og er i heterozygot form en av de hyppigste monogene sykdommene.
Its far rarer homozygous form is very difficult to treat. 
Den langt sjeldnere homozygote form er svært vanskelig å behandle.
This treatment has greatly improved prognosis, but it still has limited effect, and there is a need for a curative treatment. 
Denne behandling har ført til en betydelig bedring i prognosen, men har likevel en begrenset effekt og det er derfor et behov for en helbredende behandling.
The disease may be treated by administering factor IX concentrate from blood with the risk of complications implied. 
Sykdommen kan behandles med tilførsel av faktor IX-konsentrat fra blod, med de muligheter for komplikasjoner dette innebærer.
A plasma concentration of 10 per cent of the normal value being sufficient to cure the disease, this disease should be a suitable candidate for gene therapy. 
Siden en plasmakonsentrasjon på 10 prosent av det normale er tilstrekkelig til å gi helbredelse av sykdommen, skulle denne sykdommen være egnet for genterapi.
Recent experiments in a canine model with haemophilia B have given promising results for gene therapy using a recombinant adeno-associated virus injected into the portal vein or intramuscularly (4). 
Nylige forsøk på en hundemodell med hemofili B har gitt lovende resultater for genterapi ved bruk av rekombinant adenoassosiert virus som ble injisert i portvenen eller intramuskulært (4).
Most monogenic diseases start early in life, and it is important to start treatment before permanent damage has set in. 
De fleste monogene sykdommer starter tidlig i livet, og det er viktig å komme i gang med behandling før varige skader har inntrådt.
However, some monogenic diseases have their onset later in life; here a treatment which postpones development of damage would be essential for the patient. 
Noen viktige monogene sykdommer viser seg imidlertid senere i livet, og her kan en behandling som utsetter utvikling av skader være av stor betydning for pasienten.
One example is retinitis pigmentosa, which strikes young adults in particular and is the most frequent hereditary cause of blindness. 
Et eksempel er retinitis pigmentosa, som særlig rammer unge voksne, og som er den hyppigst arvelige årsak til blindhet.
If gene therapy can postpone the loss of vision some years, this will be a great boon to the patient. 
Dersom genterapi kan utsette alderen for fullt synstap med noen år, vil dette representere en stor gevinst for pasienten.
Several promising experiments with gene therapy in animal models suggest that gene therapy for retinitis pigmentosa may be possible (5). 
Det er gjort en rekke lovende forsøk på genterapi i dyremodeller som taler for at genterapi av retinitis pigmentosa kan bli mulig (5).
Gene therapy has great potential in the treatment of the monogenic inherited disorders for which no other curative treatment exists. 
Genterapi har et stort potensiale i behandlingen av de monogent arvelige sykdommene der annen helbredende behandling ikke finnes.
Although gene transfer to several different target cells has been successfully performed, clinical experience is so far limited. 
Selv om det har lykkes å gjøre genoverføring til mange forskjellige målceller, er den kliniske erfaring foreløpig begrenset.
Gene therapy in cystic fibrosis reflects the development of gene therapy in general. 
Genterapi ved cystisk fibrose reflekterer utviklingen i genterapi generelt.
Faulty vector technology and the ability of epithelial cells to defend themselves against foreign matter are important reasons why gene therapy for this serious disease does not seem to be available in the near future. 
Mangelfull vektorteknologi og epitelcellenes evne til å forsvare seg mot fremmed materiale, er viktige årsaker til at genterapi for denne alvorlige lungesykdommen ikke ser ut til å bli tilgjengelig i den nærmeste fremtid.
The difficulties that must be overcome are partly related to general problems in human gene therapy, partly related to specific difficulties associated with the complexity of the human immune system. 
Vanskeligheter som må overvinnes, er dels knyttet til generelle problemer ved human genterapi, dels til spesielle forhold knyttet til immunsystemets kompleksitet.
Most cases of primary immunodeficiency are caused by mutations in genes that are essential for the development and/or functioning of important cells in the immune system (1). 
I de fleste tilfeller av primær immunsvikt skyldes tilstandene mutasjoner i gener som er essensielle for utvikling og / eller funksjon av viktige celler i immunsystemet (1).
These diseases are usually extremely serious, and no curative treatments exist except in those cases where bone marrow transplants are possible. 
Det dreier seg vanligvis om meget alvorlige sykdommer, hvor kurativ behandling oftest ikke finnes, bortsett fra i de tilfeller hvor
Results are already available for some of these diseases. 
genterapeutiske strategier i behandlingen av flere primære immunsviktsykdommer.
First, the gene has to be studied in detail so that the DNA sequence and the organisation of the genome is mapped. 
For det første bør genet være nøye studert slik at DNA-sekvensen og organiseringen i genomet er klarlagt.
For several important immunodeficiency diseases, e.g. common variable immunodeficiency, i.e. the most common form of primary hypogammaglobulinaemia, these conditions are not yet filled. 
For flere viktige immunsviktsykdommer, for eksempel ”common variable immunodeficiency”, dvs. den vanligste form for primær hypogammaglobulinemi, er disse betingelsene ennå ikke oppfylt.
Furthermore, the gene's function must be known, since otherwise manipulation of the gene might have un-foreseen and potentially serious consequences. 
Videre bør genets funksjon være kjent, da manipulasjon av genet ellers ville kunne ha uante konsekvenser.
Present gene therapy technology does not allow such selective regulation of the gene's expression in vivo; hence gene therapy might have serious consequences if the therapeutic gene and gene product is expressed in the ‘wrong' cells at the ‘wrong' time during an immune response. 
Idag tillater ikke genterapiteknologien en slik selektiv regulering av genets uttrykk in vivo, og genterapi vil derfor kunne få alvorlige konsekvenser hvis det terapeutiske gen og genprodukt uttrykkes i ”gale” celler på ”gale” tidspunkter under en immunrespons.
It has for instance been shown in animal models that increased expression of CD40L may cause lymphoproliferative disease. 
I en dyreeksperimentell modell er det f.eks vist at økt uttrykk av CD40L kan forårsake lymfoproliferativ sykdom.
In certain genes there are also narrow quantitative physiological regulation of gene expression; in such cases a therapeutic manipulation causing substantially higher expression of the gene and its gene products than what is normal might also cause serious side effects. 
For visse geners vedkommende er det også en stram fysiologisk regulering av genuttrykk kvantitativt, og i slike tilfelle vil en genterapeutisk manipulering som fører til vesentlig høyere uttrykk av genet og dets genprodukt enn det som er normalt, også kunne medføre alvorlige bivirkninger.
Extensive cell culture experiments have been performed with many of the genes identified in primary immunodeficiency diseases. 
Omfattende cellekultureksperimenter er utført med mange av de gener som er identifisert ved primære immunsviktsykdommer.
If it is at all possible, such experiments have to be supplemented by studies in appropriate animal models which now are available for some important primary immunodeficiency diseases. 
Slike eksperimenter må, så sant det er mulig, suppleres med studier i egnede dyremodeller, som nå finnes for flere viktige primære immunsviktsykdommer.
9.4 Strategies for protocols 
9.4 Strategier for protokoller
In clinical protocols established for gene therapy in primary immunodeficiency diseases, two cell types have been defined as target cells for gene transfer: haematopoietic stem cells and lymphocytes. 
I de kliniske protokoller som er etablert ved genterapi av primære immunsviktsykdommer, er det to celletyper som er blitt definert som målceller for genoverføring: Hematopoietiske stamceller og lymfocytter.
However, gene transfer to these cells is not very efficient with existing vector systems, and this has hampered development in the field. 
Genoverføring til disse cellene er imidlertid lite effektiv med de eksisterende vektorsystemer, og dette har hemmet utviklingen på feltet.
Because lymphocytes are essential effector cells in immunological reactions and the defect in primary immunodeficiency diseases is often in the lymphocytes, this cell type is also a natural target cell for gene therapy. 
Siden lymfocytter er essensielle effektorceller ved immunologiske reaksjoner, og defekten ved primær immunsviktsykdommer ofte sitter i lymfocyttene, er denne celletypen også en naturlig målcelle ved genterapi.
However, one problem here is that the number of available lymphocytes is often greatly reduced in the most serious forms of primary immunodeficiency diseases; this limits the prospects for using lymphocytes as target cells. 
Et problem her er imidlertid at antallet tilgjengelige lymfocytter er sterkt nedsatt ved flere av de alvorligste former for primær immunsviktsykdom, og dette begrenser mulighetene for å anvende lymfocytter som målceller.
Certain forms of primary immunodeficiency disease are caused by defective monocytes, also potential target cells for gene therapy. 
Visse former for primær immunsviktsykdom skyldes defekte monocytter, som også er en potensiell målcelle for genterapi.
One problem is the limited lifespan of such cells since they do not renew themselves by cell division, thus passing on the therapeutic gene. 
Et problem er begrenset levetid for slike celler, uten at de fornyer seg ved celledeling og gir det terapeutiske genet videre.
All existing clinical experience is derived from gene therapy targeted at lymphocytes or CD34 positive haematopoietic stem cells. 
De eksisterende kliniske erfaringer er alle gjort med genterapi rettet mot lymfocytter eller CD34-positive hematopoietiske stamceller.
Below a short account is given of the type of primary immunodeficiency disease for which clinical trials of gene therapy have already been tried or are ongoing. 
Nedenfor gis en kort omtale av de formene for primær immunsviktsykdom hvor kliniske forsøk med genterapi allerede har vært forsøkt eller er i gang.
Several different genetic defects have now been described as causes of SCID. 
Flere forskjellige gendefekter er nå beskrevet som årsak til SCID.
They have differing inheritance patterns and different immunological and clinical consequences. 
Disse har til dels forskjellig arvegang, og fører til forskjellige immunologiske og kliniske konsekvenser.
In principle, all forms of SCID are treated with bone marrow transplantation. 
Ved ADA-defekt foreligger dessuten et alternativ til
Its advantage in terms of gene therapy is that the function and regulation of the ADA gene is thoroughly studied and well known. 
Fordelen ved denne sykdommen som kandidat for genterapi er blant annet at ADA-genets funksjon og regulering er grundig undersøkt og kjent.
Moreover, normal functioning of the T-lymphocytes is seen over a broad range of enzyme concentrations (from 5 per cent of normal values to about 50 times normal average values); therefore side effects from too high gene expression should not be a problem. 
Videre sees normal funksjon av T-lymfocyttene over et vidt spektrum av ulike enzymkonsentrasjoner (fra 5 prosent av det normale til omkring 50 ganger normale gjennomsnittsverdier), og bivirkninger av for høyt genuttrykk skulle derfor ikke være noe problem.
After successful preclinical studies, clinical trials in patients were started in 1990 and are now carried out according to five different protocols (2, 3). 
Etter vellykkede prekliniske studier ble kliniske forsøk på pasienter med genterapi startet i 1990 og foregår nå etter fem ulike protokoller (2,3).
Supportive therapy with ADA is given to the patients. 
Støttebehandling med ADA har vært gitt til pasientene.
In two protocols, including the first, T-lymphocytes from peripheral blood have been used as target cells. 
I to av protokollene, inkl. den første, er Tlymfocytter fra perifert blod blitt benyttet som målceller.
One of the others uses haematopoietic stem cells from bone marrow; in another CD34 positive stem cells isolated from umbilical cord blood are used; in a third, haematopoietic stem cells as well as T-lymphocytes. 
I en av de øvrige har hematopoietiske stamceller fra benmarg vært benyttet, i en annen CD34-positive stamceller isolert fra navlestrengsblod, og i den tredje både hematopoietiske stamceller og perifere T-lymfocytter.
None of the patients seems to have been cured, neither has it been possible to terminate substitution therapy with ADA. 
Ikke hos noen av pasientene synes helbredelse å ha inntrådt, og man har heller ikke kunnet avslutte substitusjonsbehandlingen med ADA.
This complicates the assessment of the effect of the therapy. 
Dette kompliserer evalueringen av behandlingseffekten.
The trials have, however, shown that genetically modified T-lymphocytes may be detectable in the organism several years after gene therapy. 
Forsøkene har imidlertid vist at genetisk modifiserte T-lymfocytter kan påvises i organismen i flere år etter genterapeutisk behandling.
Observations also suggest that the cells to which the normal ADA gene has been transferred, have a competitive survival advantage compared to similar cells with a defective ADA gene; in the long run it may be hoped that this normal cell type will increase in numbers. 
Observasjoner tyder også på at de cellene som har fått overført det normale ADA-genet, har en overlevelsesfordel i organismen sammenlignet med tilsvarende celler med defekte ADAgen, og på lengre sikt vil forhåpentlig denne normale celletypen øke i andel.
Only more observations of attempts at terminating supplementary ADA therapy may tell whether gene therapy according to existing protocols is of substantial clinical value in this type of SCID. 
Bare videre observasjoner med forsøk på stans av supplerende ADA-behandling vil gi svar på om genterapi etter de foreliggende protokoller har vesentlig klinisk verdi ved denne formen av SCID.
X-linked recessive SCID 
Kjønnsbundet recessiv SCID
For this condition, too, a clinical protocol has been approved and therapy trials are under way. 
Også ved denne tilstanden er en klinisk protokoll godkjent og behandlingsforsøk er i gang.
No results are available. 
Ingen resultater foreligger.
No really efficient treatment is available for this immunodeficiency disease. 
Noen virkelig effektiv behandling foreligger ikke ved denne formen for immunsviktsykdom.
Even bone marrow transplantation from histocompatible donors usually gives fairly poor results. 
Selv benmargstransplantasjon med forlikelig giver gir oftest nokså dårlige resultater.
Experiments in cell cultures have shown that transfer of genes to stem cells is possible. 
Eksperimenter i cellekulturer har vist at overføring av genet til stamceller er mulig.
A clinical protocol has been developed for gene transfer and inclusion of patients has started, but no results are available. 
En klinisk protokoll er utarbeidet for genoverføring av, og inklusjon av pasienter er startet, men ingen resultater foreligger.
These conditions often lead to serious problems with infections. 
Disse tilstandene fører ofte til alvorlige infeksjonsproblemer.
Chronic granulomatous disease 
Kronisk granulomatøs sykdom
In chronic granulomatous disease there are defects in an important enzyme system, the NAPDH oxydase system. 
Ved kronisk granulomatøs sykdom foreligger defekter i et viktig enzym-system, NAPDH-oksydasesystemet.
This leads to serious problems with infections. 
Dette fører til alvorlige infeksjonsproblemer.
Four different gene defects have been described as causes of this condition. 
I alt fire forskjellige gendefekter er beskrevet som årsak til denne tilstanden.
Three different clinical protocols are now operative, each of them aiming at gene therapy correction of one of the known genetic defects in chronic granulomatous disease. 
I alt tre forskjellige kliniske protokoller er i dag operative, som hver tar sikte på genterapeutisk korreksjon av en av de fire kjente gendefektene ved kronisk granulomatøs sykdom.
The disease can be cured by bone marrow transplantation, but this is not always possible. 
Benmargstransplantasjon kan helbrede sykdommen, men er ikke alltid mulig.
This group includes X-linked recessive hypogammaglobulinaemia (Bruton hypogammaglobulinaemia) and Wiskott-Aldrich syndrome. 
Dette gjelder blant annet kjønnsbundet, recessiv hypogammaglobulinemi (Brutonhypogammaglobulinemi) og Wiskott-Aldrich-syndromet.
For some primary immunodeficiency diseases alternative treatment modalities are available; however, only in those cases when bone marrow transplantation is possible, can a curative effect be achieved. 
Ved enkelte primære immunsviktsykdommer foreligger i dag alternative behandlingsformer, men bare i de tilfellene hvor benmargstransplantasjon er mulig, dreier det seg om en kurativ effekt.
Thus there is reason to believe that gene therapy will find its place in the treatment of several primary immunodeficiency diseases in the years ahead. 
Det er derfor grunn til å tro at genterapi vil finne sin plass i behandlingen av en rekke primære immunsviktsykdommer i årene fremover.
10. Gene therapy for HIV infection and other viral infections 
10. Genterapi ved HIV-infeksjon og andre virusinfeksjoner
HIV is an important cause of human disease, as are several other viruses. 
Så vel HIV, som en rekke andre virus, er en viktig årsak til sykdom hos mennesket.
However, by no means all HIV patients respond to existing drugs, the treatment does not eradicate the virus in patients, relapses are frequent, and the side effects can be considerable. 
Slett ikke alle HIV-pasienter svarer på tilgjengelige medikamenter, dagens behandling utrydder ikke viruset hos pasientene, tilbakefall er hyppige, og bivirkningene kan være betydelige.
It should also be noted that the present therapeutic drug regimens are very expensive. 
I tillegg kommer høye omkostninger ved dagens medikamentelle behandlingsopplegg.
Thus there is a great deal of interest in developing new therapeutic modalities. 
Det er derfor stor interesse for å utvikle nye behandlingsformer.
The characteristics and disease-inducing capacity of the HIV virus have been studied in depth over several years, and there is clearly a theoretical basis for attacking the infection with gene therapy. 
HIV-virusets egenskaper og sykdomsfremkallende evne er grundig studert i de senere år, og det teoretiske grunnlag for å angripe infeksjonen med genterapi er klart tilstede.
Gene therapy with synthetic oligonucleotides is already available in clinical medicine for eye infection with cytomegalovirus, though so far experience is limited. 
Ved øye-infeksjon med cytomegalovirus (CMV) er genterapi med syntetiske oligonukleotider allerede tilgjengelig i klinisk medisin, men erfaringene er begrensede så langt.
The HIV epidemic has struck in most countries of the world and is out of control in Africa, Asia and Latin America. 
HIV-epidemien har rammet de fleste land i verden, og er ute av kontroll i Afrika, Asia og Latin-Amerika.
Present-day HIV therapy has, however, a number of inherent problems. 
Imidlertid er en rekke problemer knyttet til dagens HIV-behandling.
By no means all HIV patients respond satisfactorily to drug therapy, and relapses are often seen after successful initial treatment. 
Slett ikke alle HIVpasienter svarer tilfredsstillende på aktuell medikamentell terapi, og tilbakefall ses ofte etter en initialt vellykket behandlingsperiode.
The mutation frequency of the virus implies a great risk of resistance development against the drugs now used. 
Endelig synes det ikke mulig med dagens behandlingsopplegg å eliminere viruset hos pasientene, som derfor trolig må ha livslang medikamentell behandling.