natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The company that makes Zavesca will complete the following studies to address the product’ s effectiveness and safety in type 1 Gaucher disease:  a post-marketing plan to inform doctors on how to use Zavesca and to get patients to report information on the safety of the medicine;  a study to follow up patients already in clinical trials, to continue assessment of the medicine’ s safety and effectiveness and to find out more about the neurological aspects of the disease;  a study to look at the effectiveness and safety of Zavesca in patients who switch from ERT;  a further study of the natural history of the disease, together with the European Working Group for Gaucher Disease (EWGGD).
A Zavesca- t előállító vállalat a terméknek az 1- es típusú Gaucher- kórra vonatkozó hatásosságát és biztonságosságát illetően a következő vizsgálatokat fogja elvégezni:  forgalomba hozatal utáni időszakra vonatkozó program, amely tájékoztatja az orvosokat a Zavesca alkalmazásának módjáról, és a betegeket arra ösztönzi, hogy jelentsék a gyógyszer biztonságával kapcsolatos észrevételeiket;  a klinikai vizsgálatokban részt vevő betegek utánkövetésére, a gyógyszer biztonságosságára és hatásosságára vonatkozó értékelés folytatására és a betegség neurológiai vonatkozásainak további megismerésére szolgáló tanulmány;  az enzimhelyettesítő kezelésről (ERT) átállított betegeknél a Zavesca hatékonyságát és biztonságát vizsgáló tanulmány;  az Európai Gaucher- kór Munkacsoporttal (EWGGD) együtt végzett, a betegség természetes kórtörténetére vonatkozóan további vizsgálat.
Other information about Zavesca:
A Zavesca- val kapcsolatos egyéb információ:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Zavesca on 20 November 2002.
2002. november 20- án az Európai Bizottság a Zavesca- ra vonatkozóan kiadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt.
The marketing authorisation holder is Actelion Registration Ltd.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja az Actelion Registration Ltd.
The marketing authorisation was renewed on 20 November 2007.
A forgalomba hozatali engedélyt 2007. november 20- án megújították.
The records of Zavesca’ s designation as an orphan medicine are available here (type 1 Gaucher disease) and here (Niemann-Pick type C disease).
A Zavesca ritka betegségek gyógyszereként való megjelöléséről szóló dokumentum itt (1- es típusú Gaucher- kór) és itt (C típusú Niemann- Pick- betegség) található.
The full EPAR for Zavesca can be found here.
A Zavesca- ra vonatkozó teljes EPAR itt található.
Zavesca 100 mg hard capsules.
Zavesca 100 mg kemény kapszula.
White capsules with “ OGT 918” printed in black on the cap and “ 100” printed in black on the body.
Fehér kapszula, felső részén fekete „ OGT 918 ”, alsó részén fekete „ 100 ” jelzéssel.
Zavesca is indicated for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease.
A Zavesca az enyhe– középsúlyos, I. típusú Gaucher- kórban szenvedő felnőtt betegek orális kezelésére javallt.
Zavesca may be used only in the treatment of patients for whom enzyme replacement therapy is unsuitable (see sections 4.4 and 5.1).
A Zavesca kizárólag olyan betegek esetén alkalmazható, akik számára az enzimszubsztitúciós terápia nem megfelelő (lásd a 4. 4 és 5. 1 pontot).
Zavesca is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
A Zavesca C- típusú Niemann- Pick betegségben szenvedő felnőtt és gyermek betegek progresszív neurológiai tüneteinek kezelésére javallt (lásd a 4. 4 és 5. 1 pontokat).
Therapy should be directed by physicians who are knowledgeable in the management of Gaucher disease or Niemann-Pick type C disease, as appropriate.
A kezelést a Gaucher- kór vagy a C- típusú Niemann- Pick betegség kezelésében jártas orvosoknak kell vezetniük.
Zavesca can be taken with or without food.
A Zavesca étellel és anélkül is be lehet venni.
Dosage in type 1 Gaucher disease
Adagolás I. típusú Gaucher- kórban
The recommended starting dose for the treatment of adult patients with type 1 Gaucher disease is 100 mg three times a day.
I. típusú Gaucher- kórban szenvedő felnőtt betegek kezelése esetén az ajánlott kezdő dózis napi háromszor 100 mg.
Temporary dose reduction to 100 mg once or twice a day may be necessary in some patients because of diarrhoea.
Egyes betegeknél hasmenés miatt szükségessé válhat az adag átmeneti csökkentése, napi egyszer vagy kétszer 100 mg- ra.
The use of Zavesca is therefore not recommended in children or adolescents with type 1 Gaucher disease.
18 év alatti, I. típusú Gaucher- kórban szenvedő betegek esetén a Zavesca alkalmazását illetően nem rendelkezünk tapasztalattal, ezért gyermekek és serdülők I. típusú Gaucher- kórja esetén alkalmazása ellenjavallt.
There is no experience with the use of Zavesca in patients over the age of 70.
70 év feletti betegek esetén a Zavesca alkalmazását illetően nem rendelkezünk tapasztalattal.
Dosage in Niemann-Pick type C disease
Adagolás C típusú Niemann- Pick betegségben
The recommended dose for the treatment of adult and adolescent patients with Niemann-Pick type C disease is 200 mg three times a day.
C típusú Niemann- Pick- kórban szenvedő felnőtt és serdülőkorú betegek kezelése esetén az ajánlott kezdő dózis napi háromszor 200 mg.
> 1.25 > 0.88 - 1.25 > 0.73 - 0.88 > 0.47 - 0.73 ≤ 0.47
Testfelszín (m2) > 1. 25 > 0. 88 - 1. 25 > 0. 73 - 0. 88 > 0. 47 - 0. 73 ≤ 0. 47
200 mg three times a day 200 mg twice a day 100 mg three times a day 100 mg twice a day 100 mg once a day
Ajánlott dózis Háromszor 200mg naponta Kétszer 200mg naponta Háromszor 100 mg naponta Kétszer 100 mg naponta Egyszer 100 mg naponta
The benefit to the patient of treatment with Zavesca should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
A Zavesca kezelés előnyös hatását szabályos időközönként értékelni kell (lásd a 4. 4 pontot).
There is limited experience with the use of Zavesca in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
A 4 évesnél fiatalabb, C típusú Niemann- Pick- betegségben szenvedő betegek esetében a zavesca kezelés tapasztalatai korlátozottak.
Renal Impairment
Vesebetegség
Pharmacokinetic data indicate increased systemic exposure to miglustat in patients with renal impairment.
A farmakokinetikai adatok a vesebetegeknél fokozott szisztémás miglusztát- expozíciót mutatnak.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 50– 70 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg twice daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 200 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Ha a beteg korrigált kreatinin clearance értéke 50- 70 ml/ perc/ 1, 73 m2, a gyógyszeradagolást napi kétszeri 100 mg- os adaggal kell kezdeni I. típusú Gaucher- kór esetén és napi kétszer 200 mg adaggal (12 évnél fiatalabb betegek esetében a testfelszínhez viszonyítottan módosítva) C típusú Niemann- Pick - betegségben.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 30– 50 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg once daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 100 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Ha a beteg korrigált kreatinin clearance értéke 30- 50 ml/ perc/ 1, 73 m2, a gyógyszeradagolást napi egy 100 mg- os kapszulával kell kezdeni I. típusú Gaucher- kór esetén és napi kétszer 100 mg adaggal (12 évnél fiatalabb betegek esetében a testfelszínhez viszonyítottan módosítva) C típusú Niemann- Pick- betegségben..
Use in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
A súlyos vesebetegségben szenvedő betegek esetén (kreatinin clearance < 30 ml/ perc/ 1, 73 m2) a gyógyszer alkalmazása nem javallt (lásd a 4. 4 és 5. 2 pontot).
Hepatic Impairment
Májbetegség
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of Zavesca having an efficacy or safety advantage over ERT.
Bár olyan I. típusú Gaucher- kórban szenvedő betegekkel, akik korábban nem kaptak enzimszubsztitúciós kezelést, nem történt közvetlen összehasonlítás, nincs bizonyíték arra, hogy a Zavesca alkalmazása az enzimszubsztitúciós terápiánál hatékonyabb vagy biztonságosabb.
ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Az I. típusú Gaucher- kóros betegek kezelésének szokásos módja az enzimszubsztitúciós terápia (lásd az 5. 1 pontot).
The efficacy and safety of Zavesca has not been specifically evaluated in patients with severe Gaucher disease.
A Zavesca biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozóan nem áll rendelkezésre adat kifejezetten a súlyos Gaucher- kóros betegek esetén.
Approximately 38% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
Klinikai vizsgálatok során az I. típusú Gaucher- kórbanszenvedő betegek körülbelül 38% - a, míg egy klinikai vizsgálatban a C típusú Niemann- Pick- betegségben szenvedő betegek 58% - a számolt be a kezelés során remegés jelentkezéséről.
In type 1 Gaucher disease, these tremors were described as an exaggerated physiological tremor of the hands.
Ez a remegés I. típusú Gaucher- kórban – a vélemények szerint – a kezek felerősödött fiziológiás remegése.
Regular monitoring of vitamin B12 level is recommended because of the high prevalence of vitamin B12 deficiency in patients with type 1 Gaucher disease.
Javasolt a B12- vitamin szintjének rendszeres ellenőrzése, mivel az I. típusú Gaucher- kórban szenvedő betegek között magas a B12- vitaminhiány előfordulási aránya.
3 Cases of peripheral neuropathy have been reported in patients treated with Zavesca with or without concurrent conditions such as vitamin B12 deficiency and monoclonal gammopathy.
A Zavesca- kezelés során egyes betegeknél perifériás neuropátia jelentkezett, egyéb tényezők, például BB12- vitaminhiány vagy monoklonális gammopátia fennállásával együtt, vagy anélkül.
Peripheral B
A perifériás
neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
3 neuropátia gyakoribbnak tűnik I. típusú Gaucher- kóros betegeknél, mint az átlagpopulációban.
Patients who develop symptoms such as numbness and tingling should have a careful re-assessment of risk-benefit.
Zsibbadás, bizsergés vagy egyéb tünetek jelentkezése esetén gondosan újra kell értékelni a kockázat - előny arányt.
Gastrointestinal events, mainly diarrhoea, have been observed in more than 80% of patients, either at the outset of treatment or intermittently during treatment (see section 4.8).
A betegek több mint 80% - ánál figyeltek meg gastrointestinalis problémákat, elsősorban hasmenést, amelyek vagy a kezelés kezdetén, vagy időszakosan a kezelés során jelentkeztek (lásd 4. 8 pont).
The mechanism is probably inhibition of disaccharidases in the gastrointestinal tract.
A hatásmechanizmus feltehetően a diszacharidázok gátlása a tápcsatornában.
The majority of cases are mild and are expected to resolve spontaneously on therapy.
A panaszok az esetek többségében enyhék, és a kezelés során várhatóan spontán megszűnnek.
In clinical practice, diarrhoea has been observed to respond to diet modification (reduction of lactose and other carbohydrate intake), to taking Zavesca away from meals, and/ or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
A klinikai gyakorlatban megfigyelték, hogy a hasmenés reagál az étrend módosítására (a laktóz és egyéb szénhidrátok bevitelének csökkentése), a Zavesca bevételének az étkezéseken kívüli időzítésére és/ vagy hasmenés elleni gyógyszer, pl. loperamid adására.
Zavesca has not been evaluated in patients with a history of significant gastrointestinal disease, including inflammatory bowel disease.
A Zavesca- t még nem értékelték olyan betegeknél, akiknek kórtörténetében jelentős gyomor -, bélrendszeri betegség, többek között gyulladásos bélbetegség szerepel.
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects spermatogenesis and sperm parameters, and reduces fertility (see sections 4.6 and 5.3).
A patkányokon végzett kísérletek tanúsága szerint a miglusztát károsan hat az ondósejtképződésre és a sperma paraméterekre, továbbá csökkenti a termékenységet (lásd a 4. 6 és az 5. 3 pontot).
Until further information is available, before seeking to conceive, male patients should cease Zavesca and maintain reliable contraceptive methods for a further 3 months.
Míg további információk nem állnak rendelkezésre, a férfibetegek a fogamzás tervezett időpontja előtt három hónappal függesszék fel a Zavesca szedését, s további három hónapon át gondoskodjanak a megfelelő fogamzásgátlásról.
Due to limited experience, Zavesca should be used with caution in patients with renal or hepatic impairment.
Mivel nem áll rendelkezésre elegendő információ, a Zavesca adása vese - vagy májbetegségben szenvedők esetén elővigyázatosságot igényel.
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure of miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
A veseműködés és a miglusztát clearance között szoros összefüggés van és a súlyos vesebetegségben szenvedő betegek esetén jelentősen megnő a miglusztát - expozíció (lásd az 5. 2 pontot).
Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended.
A súlyos vesebetegségben (kreatinin clearance < 30 ml/ perc/ 1, 73 m2) szenvedő betegek esetén a Zavesca alkalmazása nem javallt.
Niemann-Pick type C disease
C típusú Niemann- Pick- betegség
The benefit of treatment with Zavesca for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e. g. every 6 months; continuation of therapy should be re-appraised after at least 1 year of treatment with Zavesca.
A Zavesca kezelés neurológiai tünetekre kifejtett jótékony hatását C típusú Niemann- Pick - betegségben szabályos időközönként (azaz 6 havonta) értékelni kell; a Zavesca kezelés folytatását legalább 1 év eltelte után kell újra megbecsülni.
Reduced growth has been reported in some paediatric patients with Niemann-Pick type C disease in the early phase of treatment with miglustat where the initial reduced weight gain may be accompanied or followed by reduced height gain.
C típusú Niemann- Pick- betegségben szenvedő néhány beteg gyermekben a miglustattal való kezelés korai szakaszában a növekedés csökkenését közölték, ahol a kezdeti csökkent súlygyarapodáshoz csökkent testhossznövekedés társulhatott vagy követhette azt.
Growth should be monitored in paediatric and adolescent patients during treatment with Zavesca; the benefit/ risk balance should be re-assessed on an individual basis for continuation of therapy.
A Zavesca kezelés során a a növekedést ellenőrizni kell gyermek - és serdülőkorú betegek esetében; a kezelés folytatásának kockázat/ haszon arányát egyéni szempontok alapján kell újraértékelni.
Mild reductions in platelet counts without association to bleeding were observed in some patients with Niemann-Pick type C disease treated with Zavesca.
Néhány C típusú Niemann- Pick- betegségben szenvedő beteg Zavesca kezelése során a vérlemezkék számának enyhe, vérzéssel nem társuló csökkenését figyelték meg.
In patients included in the clinical trial, 40%-50% of patients had platelet counts below the lower limit of normal at baseline.
A klinikai vizsgálatban résztvevő betegekben a betegek 40- 50% - ának volt alacsonyabb a normálisnak a vérlemezke száma a kiinduláskor.
Limited data suggest that co-administration of Zavesca and Cerezyme in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
22% - os a Cmax, és 14% - os az AUC esetén).
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of Cerezyme.
A vizsgálat azt is kimutatta, hogy a Zavesca nem, vagy csak korlátozott mértékben hat a Cerezyme farmakokinetikájára.
4 There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.
4 Terhes nőkön történő alkalmazásra nincs megfelelő adat a miglusztát tekintetében.
Studies in animals have shown reproductive toxicity, including dystocia (see section 5.3).
Az állatokon végzett kísérletek reprodukciós toxicitást mutattak, többek között dystociát (lásd 5. 3).
Contraceptive measures should be used by women of childbearing potential.
A fogamzóképes nőknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
Nincs arra vonatkozó adat, hogy a miglusztát kiválasztódik- e az anyatejbe.
Zavesca should not be used during breast-feeding.
A Zavesca a szoptatás ideje alatt nem alkalmazható.
Male patients should maintain reliable contraceptive methods while taking Zavesca and for 3 months after finishing treatment (see sections 4.4 and 5.3)
A férfibetegeknek megbízható fogamzásgátló eljárást kell alkalmazniuk a Zavesca szedésének ideje alatt és a kezelés befejezését követő 3 hónapon keresztül (lásd 4. 4 és 5. 3 pont).
No studies on the effects of Zavesca on the ability to drive or use machines have been performed.
A Zavesca- nak a gépjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képességeket befolyásoló hatásait nem vizsgálták.
However, dizziness has been reported as a very common adverse event, and patients suffering from dizziness should not drive or operate machinery.
Azonban nagyon gyakori mellékhatásként szédülésről számoltak be, és szédülés esetén tilos a gépjárművezetés és a gépek kezelése.
In nine clinical trials in different indications 206 patients were treated with Zavesca at dosages of 50- 200 mg t. i. d. for an average duration of 2.2 years.
Kilenc klinikai vizsgálatban, különböző javallatok alapján 206 beteget kezeltek 3 × 50 - 200 mg/ nap Zavesca- val, átlagosan 2. 2 éven keresztül.
Of these patients, 90 had type 1 Gaucher disease, and 40 had Niemann-Pick type C disease.
E betegek közül 90 volt I. típusú Gaucher- kóros és 40 C típusú Nienmann- Pick- betegségben szenvedett.
The most common adverse reactions were gastrointestinal, with diarrhoea and other abdominal complaints, and weight loss.
A leggyakoribb mellékhatások gastrointestinalis rendszert érintették: hasmenés és egyéb hasi panaszok, valamint testsúlycsökkenés.
Adverse drug reactions, defined as treatment-emergent adverse events reported as related to treatment by the investigator and occurring in > 1% of patients, are listed in the table below by body system and frequency (very common: ≥ 1/ 10, common: ≥ 1/ 100 < 1/ 10).
A kezelés során jelentkező mellékhatásokként definiált, a vizsgáló által a kezeléssel összefüggőként bejelentett nemkívánatos gyógyszer- reakciókat, amelyek a betegek > 1% - ánál fordultak elő, az alábbi táblázat ismerteti, szervrendszer és gyakoriság szerinti felbontásban (nagyon gyakori: ≥ 1/ 10, gyakori: ≥ 1/ 100 - < 1/ 10).
Metabolism and Nutrition Disorders Very common Common
Anyagcsere - és táplálkozási betegségek és tünetek Nagyon gyakori Gyakori
Weight loss Anorexia, decreased appetite
Fogyás Anorexia, étvágycsökkenés
Insomnia, libido decreased
Álmatlanság, csökkent libido
Nervous System Disorders Very common Common
Idegrendszeri betegségek és tünetek Nagyon gyakori Gyakori
Tremor, Peripheral neuropathy, headache, paraesthesia, dizziness, ataxia, hypoaesthesia
Remegés Perifériás neuropátia, fejfájás, paresztézia, szédülés, ataxia, hypoaesthesia
Gastrointestinal Disorders Very common Common
Emésztőrendszeri betegségek és tünetek Nagyon gyakori Gyakori
Diarrhoea, flatulence, abdominal pain Nausea, vomiting, abdominal distension/ discomfort, constipation, dyspepsia
Hasmenés, flatulencia, hasi fájdalom Hányinger, hányás, haspuffadás/ hasi panaszok, székrekedés, dyspepsia
Musculoskeletal and connective tissue disorders Common
A csont- izomrendszer és a kötőszövet betegségei és tünetei Gyakori
General disorders and administration site reactions Common:
Általános tünetek, az alkalmazás helyén fellépő reakciók Gyakori
Investigations
Kimerültség, gyengeség
Fatigue, asthenia
Laboratóriumi vizsgálatok eredményei Gyakori
Weight loss has been observed in approximately 60% of patients.
Fogyás a betegeknek mintegy 60% - ánál fordult elő.
The greatest effect was at 12 months, with a mean weight loss of 6– 7% of body weight, with a subsequent tendency for an increase in weight towards the baseline value.
Ezt követően súlygyarapodási tendenciák mutatkoztak, a kezelést megelőző értékek irányába.
Zavesca has been studied in indications where certain events reported as adverse drug reactions, such as neurological symptoms/ signs and thrombocytopenia could also be due to the underlying conditions.
A Zavesca- t olyan javallatokban is vizsgálták, amelyekben bizonyos olyan eseményeket gyógyszer okozta mellékhatásként jelentettek (pl. neurológiai panaszokat/ tüneteket és thrombocytopeniát), amelyeket az alapbetegség is előidézhetett.
Isolated cases of cognitive dysfunction have been reported during clinical trials of Zavesca in type 1 Gaucher disease.
Izolált esetekben kognitív diszfunkcióról számoltak be a Zavesca- t I. típusú Gaucher- kórban értékelő klinikai vizsgálatok során.
A causal relationship to Zavesca has not been established.
Okozati összefüggést a Zavesca- val nem bizonyítottak.
Zavesca has been administered at doses of up to 3000 mg/ day for up to six months in HIV positive patients during clinical trials.
3000 mg- os dózisokban adták HIV- pozitív betegeknek.
Leukopenia and neutropenia have also been observed in a similar group of patients receiving 800 mg/ day or higher dose.
Hasonló betegcsoportban, akik napi 800 mg- os vagy nagyobb adagot kaptak, leukopéniát és neutropéniát is megfigyeltek.
1 Pharmacodynamic properties
5. 1 Farmakodinámiás tulajdonságok
Other alimentary tract and metabolism products, ATC Code:
A tápcsatornára és az anyagcserére ható egyéb készítmények.
Type 1 Gaucher disease
I. típusú Gaucher- kór
Gaucher disease is an inherited metabolic disorder caused by a failure to degrade glucosylceramide resulting in lysosomal storage of this material and widespread pathology.
A Gaucher- kór egy örökölt anyagcsere rendellenesség, melynek oka, hogy a szervezet nem képes a glükozilceramid lebontására, melynek következtében ez az anyag felhalmozódik a lizoszómákban, és számos kórállapotot idéz elő.
In vitro, glucosylceramide synthase is inhibited by miglustat with an IC50 of 20-37 µM.
In vitro a glükozilceramid- szintázt a miglsutat 20- 37 µM- os IC50 értékkel gátolja.
In addition, inhibitory action on a non-lysosomal glycosylceramidase has been demonstrated experimentally in vitro The inhibitory action on glucosylceramide synthase forms the rationale for substrate reduction therapy in Gaucher disease.
A glükozilceramid- szintáz ezen a gátló tulajdonsága képezi a szubsztrátredukciós terápia alapját a Gaucher- kór kezelésében.
Reasons for not receiving ERT included the burden of intravenous infusions and difficulties in venous access.
A Zavesca meghatározó vizsgálatát olyan betegeken hajtották végre, akik nem tudtak vagy nem akartak enzimszubsztitúciós terápián részt venni, például az intravénás infúzióval járó kellemetlenségek vagy az intravénás kezelési mód nehézségei miatt.
Twenty-eight patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease were enrolled in this 12-month non-comparative study, and 22 patients completed the study.
A tizenkét hónapos, nem összehasonlító vizsgálatot huszonnyolc, az enyhétől a középsúlyos fokig terjedő, I. típusú Gaucher - kórban szenvedő beteg kezdte el, és 22 beteg fejezte be.
At 12 months, there was a mean reduction in liver organ volume of 12.1% and a mean reduction in spleen volume of 19.0%.
Tizenkét hónap után átlagosan 12, 1% - os máj - és 19, 0% - os léptérfogat- csökkenés volt tapasztalható.