natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Most of these patients were also receiving other treatments such as vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin) and folate with variable biochemical responses.
E betegek többsége egyéb kezelést is kapott, például B6- vitamint (piridoxin), B12- vitamint (kobalamin) és folátot, változó biokémiai válaszreakciókkal.
In most cases, adding betaine resulted in a further reduction in plasma homocysteine level.
4 tovább csökkentette a plazma homocisztein szintjeit.
It is likely that due to the multiple nature of therapy (dietary, pharmaceutical, supportive) in these patients, there may be an element of overestimation in the clinical effects of betaine treatment.
Valószínű, hogy ezeknél a betegeknél, a terápia összetett jellegénél fogva (étrend, gyógyszerterápia, szupportív terápia), a betain- kezelés klinikai hatásait némileg túlbecsülték.
Late detection of homocystinuria in symptomatic state is responsible for residual morbidity due to irreversible damage to connective tissue (ophtalmological, skeletal) that can not be corrected by further therapy.
A homocisztinuria késői diagnosztizálása tünetekkel rendelkező betegekben a kötőszövetek (szemszövetek, csontszövetek) állandósult, további kezeléssel nem gyógyítható károsodásához, és ily módon maradványbetegséghez vezet.
4 Betaine has also been shown to increase plasma methionine and S-adenosyl methionine (SAM) levels in patients with MTHFR deficiency and cbl defects.
Azt is kimutatták, hogy a betain növeli a plazma metionin és S- adenozil- metionin (SAM) szinteket MTHFR- hiányos és kobalamin- defektusos betegekben.
In CBS-deficient patients without dietary restriction of methionine, excessive accumulation of methionine has been observed.
Túlzott metionin- felhalmozódást észleltek olyan CBS- hiányos betegekben, akik nem követtek korlátozott metionin- tartalmú étrendet.
In a few cases, increased plasma methionine levels were associated with cerebral oedema (see sections 4.4 and 4.8).
Néhány esetben az emelkedett plazma metionin szintek agyödémával társultak (lásd 4. 4 és 4. 8 pont).
Monitoring plasma homocysteine levels has demonstrated that the onset of action of betaine occurred within several days and that a steady-state response was achieved within one month.
A plazma homocisztein szintek monitorozása kimutatta, hogy a betain néhány napon belül kezd hatni, és az egyensúlyi koncentrációra adott válasz egy hónapon belül következik be.
In paediatric patients less than 3 years of age, the usual effective dose regimen is 100 mg/ kg/ day given in 2 doses daily; increasing the frequency above twice daily and/ or the dose above 150 mg/ kg/ day does not improve the homocysteine-lowering effect.
A 3. életévüket be nem töltött gyermekek esetén a szokásos hatékony adagolási rend 100 mg/ ttkg/ nap, napi 2 adagban beadva; a naponta kétszerinél gyakoribb adagolás és/ vagy a 150 mg/ ttkg/ nap feletti adagok nem fokozzák a gyógyszer homocisztein- csökkentő hatását.
Betaine supplementation was shown to improve the metabolic abnormalities in the cerebrospinal fluid of patients with homocystinuria.
Kimutatták, hogy a betain- pótlás javította a homocisztinuriás betegek liquor- ában észlelhető anyagcsere- rendellenességeket.
Monitoring betaine plasma concentrations does not help to define the efficacy of treatment, since these concentrations do not directly correspond to the flux through the cytosolic betaine homocysteine methyl transferase pathway.
A plazma betain- koncentrációk monitorozása nem segíti a kezelés hatékonyságának meghatározását, mivel ezek a koncentrációk nem tükrözik közvetlenül a citoszolban zajló, betain homocisztein- metil- transzferáz útvonalon keresztül történő áramlást.
The absolute bioavailability of betaine has not been determined.
A betain abszolút biohasznosulását nem határozták meg.
In healthy adult volunteers (age between 21 to 49 years), after a single oral dose of betaine (50 mg/ kg), absorption was rapid (tmax = 0.9 ± 0.3 hours and a Cmax = 0.9 ± 0.2 mM).
21 - 49 év) egyszeri oralis betain adag (50 mg/ ttkg) beadását követően gyors felszívódást észleltek (tmax = 0, 9 ± 0, 3 óra és Cmax = 0, 9 ± 0, 2 mM).
Betaine was rapidly distributed into a relatively large volume (V/ F = 1.3 l/ kg), with a slow elimination rate (mean half life = 14 h, mean total body clearance, CL/ F, = 84 ml/ h/ kg), renal clearance being negligible (5% of total body clearance), assuming 100% bioavailability.
A betain gyorsan eloszlott, viszonylag magas térfogatban (V/ F = 1, 3 l/ kg), lassú eliminációs sebességgel (átlagos felezési idő = 14 óra, átlagos teljes test clearance (CL/ F) = 84 ml/ óra/ ttkg), csekély mértékű vese- clearance mellett (a teljes szisztémás clearance 5% - a), 100% - os biohasznosulást feltételezve.
After a repeated dose regimen of 100 mg/ kg/ day for 5 days, the absorption kinetics did not change but the distribution half life was prolonged significantly (up to 36 h), indicating saturable transport and redistribution processes.
Egy 5 napon át ismételten alkalmazott 100 mg/ ttkg/ nap adagolási rend mellett a felszívódás kinetikája nem változott, a megoszlási felezési idő viszont jelentősen megnyúlt (maximum 36 óráig), ami telíthető transzport - és újraeloszlási folyamatokra utal.
The pharmacokinetic data of homocystinuric patients on long-term betaine supplementation are very similar to those of healthy volunteers.
A tartós betain- pótlást kapott homocisztinuriás betegek farmakokinetikai adatai nagyon hasonlítanak az egészséges önkéntesekéhez.
This demonstrates that differences in betaine kinetics are most probably due to betaine depletion in untreated homocystinuria and are only meaningful for the initial treatment.
Ez azt bizonyítja, hogy a betain kinetikájában észlelt eltérések minden valószínűség szerint a kezeletlen homocisztinuriában fellépő betain- depléciónak tulajdoníthatók, és csak a kezdeti kezelés során bírnak jelentőséggel.
At high doses, a CNS depressant effect and irritation of the gastrointestinal tract was seen in rats.
Patkányokban a nagy adagokban alkalmazott betain a központi idegrendszer depresszióját és a gyomor -, bélrendszer irritációját okozta.
Long-term carcinogenicity and reproductive toxicity studies have not been conducted on betaine.
Betainnal nem végeztek hosszú távú karcinogenitási és reprodukciós toxicitási vizsgálatokat.
Unopened bottle:
Bontatlan tartály:
3 years
3 év A felbontást követően:
1 month.
1 hónap.
Each pack contains 1 bottle with 180 g of powder.
Dobozonként 1 db, 180 g port tartalmazó tartály.
Three measuring spoons are included in each pack.
Minden csomag három adagolókanalat tartalmaz.
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense France
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson ” F - 92058 Paris- La Défense Franciaország
6 ANNEX II
MELLÉKLET
Immeuble "Le Wilson" 70 avenue du Général de Gaulle F-92800 Puteaux France
Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson ” 70 avenue du Général de Gaulle F - 92800 Puteaux Franciaország
Medicinal product subject to restricted medical prescription (see annex I:
Korlátozott érvényű orvosi rendelvényhez kötött gyógyszer (lásd I.
The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance is in place and functioning before the product is placed on the market and for as long as the marketed product remains in use.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja felelős a farmakovigilancia rendszer bevezetéséért és működtetéséért a termék piaci forgalomba hozatala előtt és mindaddig, amíg a forgalmazott termék használatban van.
The Marketing Authorisation Holder commits to performing the studies as detailed in the Pharmacovigilance Plan.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja vállalja, hogy elvégzi a farmakovigilancia tervben részletesen leírt vizsgálatokat.
8 ANNEX III
MELLÉKLET
10 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
10 A KÜLSŐ CSOMAGOLÁSON FELTÜNTETENDŐ ADATOK
Three measuring spoons dispense 1 g, 150 mg and 100 mg of betaine anhydrous.
Három adagolókanál 1 g, 150 mg illetve 100 mg vízmentes betain kimérésére.
Lightly shake the bottle before opening.
Szájon át történő alkalmazás Kinyitás előtt a tartályt óvatosan fel kell rázni.
EXP {month/ year} Shelf life after the first opening:
{év/ hónap} Eltarthatóság a felbontást követően:
12 PARTICULARS TO APPEAR ON THE THE IMMEDIATE PACKAGING
12 A KÖZVETLEN CSOMAGOLÁSON FELTÜNTETENDŐ ADATOK
EXP {month/ year} Shelf life after the first opening:
{év/ hónap} Eltarthatóság az első kinyitást követően:
15 PACKAGE LEAFLET:
15 BETEGTÁJÉKOZTATÓ:
What Cystadane is and what it is used for 2.
2.
Before you take Cystadane 3.
Tudnivaló a Cystadane szedése előtt 3.
How to take Cystadane 4.
4.
Possible side effects 5 How to store Cystadane 6.
6.
WHAT CYSTADANE IS AND WHAT IT IS USED FOR
MILYEN TÍPUSÚ GYÓGYSZER A CYSTADANE ÉS MILYEN BETEGSÉGEK ESETÉN ALKALMAZHATÓ?
Cystadane contains betaine anhydrous which is intended to be an adjunctive treatment of homocystinuria, an inborn error of metabolism.
A Cystadane vízmentes betaint tartalmaz, mely a homociszteinuriának nevezett veleszületett anyagcserezavar kiegészítő kezelésére szolgál.
Methionine is an amino acid which is present in regular food protein (e. g. meat, fish, milk, cheese, eggs).
A metionin a táplálékban (pl. húsban, halban, tejben, sajtban, tojásban) természetesen jelen levő fehérjében fellelhető aminosav.
Homocystinuria is a disease caused by the accumulation of homocysteine which is not converted to cysteine and is characterized by formation of clots in the veins, bone weakness, and skeletal and crystalline lens abnormalities.
A homociszteinuriának nevezett betegséget a homocisztein azon részének a felhalmozódása okozza, amely nem alakul át ciszteinné.
The use of Cystadane together with other treatments such as vitamin B6, vitamin B12, folate and a specific diet aims to reduce the elevated homocysteine levels in your body.
A betegséget a vénákban vérrögök kialakulása, a csontok meggyengülése és a csontszövetek, illetve a szemlencse rendellenességei jellemzik.
BEFORE YOU TAKE CYSTADANE
TUDNIVALÓK A CYSTADANE SZEDÉSE ELŐTT
Do not take Cystadane If you or your child are allergic (hypersensitive) to betaine.
Ne szedje a Cystadane- t Ha Ön vagy gyermeke allergiás (túlérzékeny) a betainra.
Take special care with Cystadane If you notice side effects like headaches, vomiting or a change in your vision, please contact your doctor immediately, they could be signs of a brain oedema.
A Cystadane fokozott elővigyázatossággal alkalmazható Ha mellékhatásokat észlel, például fejfájást, hányást vagy látászavarokat, azonnal forduljon orvosához, mert ezek agyödémára (agyvizenyőre) utaló jelek lehetnek.
In that case your doctor will monitor your methionine level in your body and may review your diet.
Ebben az esetben orvosa figyelemmel fogja kísérni a metionin- szinteket a szervezetében, és módosíthatja az étrendjét.
Your treatment with betaine may need to be interrupted.
Előfordulhat, hogy a betain- kezelést meg kell szakítani.
If you are treated with Cystadane and with an amino-acid mixture and if you need to take other medicines at the same time, leave 30 minutes between the intake (see “ taking other medicines”).
Ha a Cystadane mellett egy aminosav- keveréket is szed, és egyéb gyógyszereket is be kell vennie, 30 perces szünetet kell beiktatnia az egyes gyógyszerek bevétele között (lásd „ A kezelés ideje alatt szedett egyéb gyógyszerek ”).
Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
A kezelés ideje alatt szedett egyéb gyógyszerek Amennyiben aminosav- keveréket, vigabatrint vagy GABA- analógokat szed, közölje kezelőorvosával, mivel ezek a gyógyszerek kölcsönhatásba léphetnek a betain- kezeléssel.
16 Pregnancy and breast-feeding Please inform your doctor if you are pregnant or breast-feeding.
16 Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát a jelenleg vagy nemrégiben szedett egyéb gyógyszereiről, beleértve a vény nélkül kapható készítményeket is.
Your doctor will decide if the medicine may be used during pregnancy and breast-feeding.
Terhesség és szoptatás Tájékoztassa kezelőorvosát, ha terhes vagy szoptat.
HOW TO TAKE CYSTADANE
HOGYAN KELL SZEDNI A CYSTADANE- T?
Always take Cystadane exactly as your doctor has told you.
A Cystadane- t mindig az orvos által elmondottaknak megfelelően szedje.
The daily dose in adults, adolescents and children over 10 years of age is 6 g per day divided in 2 doses of 3 g per day.
Felnőttek, serdülők és 10. életévüket betöltött gyermekek napi adagja 6 g, két 3 g- os adagra osztva naponta.
In children less than 10 years of age, the daily dose will be calculated from the child’ s body weight by your doctor.
A 10. életévüket be nem töltött gyermekek esetén az adagot a gyermek testsúlya alapján az orvos számítja ki.
You or your child will therefore need regular blood tests to determine the correct daily dose.
Ezért Önnek vagy gyermekének a pontos napi adag meghatározásához rendszeres vérvizsgálatokra lesz szüksége.
The use of this medicine will be supervised by a physician experienced in the treatment of patients with homocystinuria.
Ennek a gyógyszernek az alkalmazását a homocisztinuriás betegek kezelésében jártas orvos fogja felügyelni.
Cystadane should be taken orally (by mouth).
A Cystadane- t szájon át kell szedni.
To measure the dose: • shake the bottle lightly before opening • take the correct measuring spoon:
Az adagot a következőképpen kell kimérni: • kinyitás előtt a flakont óvatosan rázza fel • válassza ki a megfelelő adagolókanalat:
the small spoon measures 100 mg of betaine anhydrous powder; the middle size spoon measures 150 mg of betaine anhydrous powder; the large spoon measures 1 g of betaine anhydrous powder.
a kis adagolókanál 100 mg vízmentes betain por kimérésére szolgál; a közepes méretű adagolókanál 150 mg vízmentes betain por kimérésére szolgál; a nagy adagolókanál 1 g vízmentes betain por kimérésére szolgál.
take a
vegyen húzzon
heaped spoonful of powder out of the bottle
ki egy púpozott kanálnyi port a flakonból végig egy lapos késhátat a kanál felett
• pass the flat back of a knife over the top of the spoon • the powder left in the spoon is one spoonful • take the correct number of spoonfuls of powder from the bottle
• az adagolókanálban egy kanálnyi por marad • annyi adagolókanálnyi port vegyen ki a flakonból, ahányat az orvos előírt
If you forget to take Cystadane:
Ha elfelejtette bevenni a Cystadane- t:
Like all medicines, Cystadane can cause side effects, although not everybody gets them.
Mint minden gyógyszer, így a Cystadane is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.
The following side effects were reported as follows: very common (more than 1 out of 10 persons), common (more than 1 out of 100 persons and less than 1 out of 10 persons), uncommon (more than 1 out of 1,000 persons and less than 1 out of 100 persons), rare (more than 1 out of 10,000 persons and less than 1 out of 1,000 persons), very rare (less than 1 out of 10,000 persons).
17 A következő mellékhatásokról számoltak be: nagyon gyakori (10 személyből több mint 1- nél jelentkezett), gyakori (100 személyből több mint 1- nél, de 10 személyből kevesebb mint 1- nél jelentkezett), nem gyakori (1000 személyből több mint 1- nél, de 100 személyből kevesebb mint 1- nél jelentkezett), ritka (10 000 személyből több mint 1- nél, de 1000 személyből kevesebb mint 1- nél jelentkezett), nagyon ritka (10 000 személyből kevesebb mint 1- nél jelentkezett).
Very common: blood methionine increased.
Nagyon gyakori: emelkedett metionin szintek a vérben.
17 Uncommon: decreased appetite, agitation, depression, irritability, personality disorder, sleep disturbance, oedema of the brain (see heading “Take special care with Cystadane” in section 2), dental disorders, diarrhoea, inflammation of the tongue, nausea, stomach discomfort, vomiting, hair loss, hives, skin odour abnormality and urinary incontinence.
Nem gyakori: étvágycsökkenés, izgatottság, depresszió, ingerlékenység, személyiségzavarok, alvászavarok, agyödéma (agyvizenyő) (lásd „ A Cystadane fokozott elővigyázatossággal alkalmazható ” részt a 2. pontban), a fogakat érintő betegségek, hasmenés, nyelvgyulladás, hányinger, gyomorpanaszok, hányás, hajhullás, csalánkiütés, a bőr rendellenes szaga és húgyúti inkontinencia (vizelettartási képtelenség).
Since some of these side effects are serious, ask your doctor to explain their warning signs.
Mivel e mellékhatások némelyike súlyos, kérje meg orvosát, hogy magyarázza el azok figyelmeztető jeleit.
If any of the side effects gets serious, or if you notice any other side effects not listed in this leaflet, please tell your doctor or pharmacist.
Ha bármely mellékhatás súlyossá válik, vagy ha a betegtájékoztatóban felsorol mellékhatásokon kívül egyéb tünetet észlel, kérjük, értesítse orvosát vagy gyógyszerészét.
HOW TO STORE CYSTADANE
HOGYAN KELL A CYSTADANE- T TÁROLNI?
Do not use Cystadane after the expiry date which is stated on the bottle label and the carton after EXP.
A flakon címkéjén és a dobozon feltüntetett lejárati idő (Felh.:) után ne szedje a Cystadane- t.
Keep the bottle tightly closed in order to protect from moisture.
A flakont jól lezárva kell tartani, nedvességtől védve.
After the first opening of the bottle, the product should be used within 1 month.
A flakon első kinyitását követően a gyógyszert 1 hónapon belül kell felhasználni.
Medicine should not be disposed of via wastewater or household waste.
A gyógyszereket nem szabad a szennyvízzel vagy a háztartási hulladékkal együtt megsemmisíteni.
What Cystadane contains
Mit tartalmaz a Cystadane
- The active substance is betaine anhydrous.
- A készítmény hatóanyaga a vízmentes betain.
Three measuring spoons dispense 1 g, 150 mg and 100 mg of betaine anhydrous.
A három adagolókanál 1 g, 150 mg illetve 100 g vízmentes betain kimérésére szolgál.
- There is no other ingredient.
- Egyéb összetevői nincsenek.
What Cystadane looks like and contents of the pack Cystadane is a white crystalline oral powder.
Milyen a Cystadane külleme és mit tartalmaz a csomagolás A Cystadane egy kristályos fehér por, amit szájon át kell bevenni.
It is presented in bottles with child resistant closures.
A por gyermekbiztos zárókupakkal ellátott flakonokban kerül forgalomba.
Each bottle contains 180 g of betaine anhydrous powder.
180 g vízmentes betain por flakononként.
Three measuring spoons are enclosed in the carton to assist you in measuring out the dose prescribed by your doctor.
A gyógyszer dobozában található három adagolókanál az orvos által előírt adag kimérésére szolgál.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F - 92058 Paris-La Défense France
A forgalomba hozatali engedély jogosultja és a gyártó Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson ” F - 92058 Paris- La Défense Franciaország
18 For any information about this medicinal product, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder.
18 A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez.
Gran via de les Cortes Catalanes, 649 Despacho, n°1 E-08010 Barcelona Tel: +34 93 342 51 20
Gran via de les Cortes Catalanes, 649 Despacho, n°1 E- 08010 Barcelona
Gran via de les Cortes Catalanes, 649 Despacho, n°1 E-08010 Barcelona Espanha Tel: +34 93 342 51 20
E- 08010 Barcelona Espanha Tel: +34 93 342 51 20
France Orphan Europe SARL Immeuble “Le Wilson” F-92058 Paris La Défense Tél: +33 1 47 73 64 58
France Orphan Europe SARL Immeuble “ Le Wilson ” F- 92058 Paris La Défense Tél: +33 1 47 73 64 58
It explains how the Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) assessed the studies performed, to reach their recommendations on how to use the medicine.
Azt kívánja bemutatni, hogy az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságának (CHMP) az elvégzett vizsgálatokon alapuló értékelése miként vezetett a gyógyszer alkalmazási feltételeire vonatkozó ajánlásokhoz.
What is CYSTAGON?
Milyen típusú gyógyszer a Cystagon?
CYSTAGON is a medicine containing the active ingredient cysteamine bitartrate (also known as mercaptamine bitartrate).
A Cystagon hatóanyagként ciszteamint tartalmazó gyógyszer.
It is available as capsules (50 and 150 mg).
50 és 150 mg- os kapszula formájában kapható.
What is CYSTAGON used for?
Milyen betegségek esetén alkalmazzák a Cystagont?
CYSTAGON is used to manage patients who have nephropathic (kidney) cystinosis.
A Cystagont a nephropathiás (vese -) cystinosisban szenvedő betegek kezelésére használják.
Cystinosis is a rare inherited disorder where cystine builds up within body cells, preventing them from working correctly.
A cystinosis egy ritka örökletes betegség, amelynél a test sejtjei között cisztin halmozódik fel, megakadályozva a sejtek rendes működését.
This leads to kidney problems and spreads to other parts of the body, including the eyes, some glands (thyroid, gonads, pancreas), the central nervous system, muscles and the liver.
Ez veseproblémákhoz vezet és átterjed a test más részeire is, például a szemre, egyes mirigyekre (pajzsmirigyre, ivarmirigyekre, hasnyálmirigyre), a központi idegrendszerre, az izmokra és a májra.
Stunted growth is a symptom of the condition.
A visszamaradt növekedés ennek az állapotnak egy tünete.
How is CYSTAGON used?
Hogyan kell alkalmazni a Cystagont?
CYSTAGON treatment should be started by a doctor who has experience in the treatment of cystinosis.
A Cystagon kezelést a cystinosis kezelésében jártas orvosnak kell megkezdeni.
Cystine levels in white blood cells should be monitored to adjust the dose.
A dózis kiigazításához a fehérvérsejtek cisztinszintjét folyamatosan ellenőrizni kell.
For children up to the age of 12 years, the recommended dose is 1.30 g/ m2/ day divided into 4 daily doses.
Gyermekeknek 12 éves korig a javasolt Cystagon dózis 1, 30 g/ m2/ nap, napi négy részletben adva.
For patients over the age of 12 and over 50 kg in weight, the recommended dose is 2 g/ day, divided into 4 daily doses.
12 évesnél idősebb és 50 kg- nál nagyobb testtömegű betegeknek a javasolt Cystagon dózis 2 g/ nap, napi négy részletben adva.
Starting doses should be one quarter to one sixth of the final expected doses.
A kezdő adag a várt fenntartó adag 1/ 4- e – 1/ 6- a.
The starting dose should be increased gradually over 4-6 weeks.
A kezdő adagot 4- 6 héten át fokozatosan kell emelni.
How does CYSTAGON work?
Hogyan fejti ki hatását a Cystagon?
CYSTAGON reacts with cystine to form cysteine and a cysteine-cysteamine salt (mixed disulfide).
A Cystagon a cisztinnel reakcióba lép, és cisztein- ciszteamin sóvá (kevert diszulfiddá), valamint ciszteinné alakul.
This salt is then removed from the cells by a system that transports another amino acid (lysine).
A sót ezt követően egy más aminosavat (lizint) transzportáló rendszer elszállítja a sejtekből.
The amount of cystine in the organs is reduced and this limits the damage to these organs.
A cisztin mennyisége csökken a szervekben, mérsékelve ezáltal a szerveket ért káros hatást.
How has CYSTAGON been studied?
Milyen módszerekkel vizsgálták a Cystagont?
CYSTAGON has been investigated in three clinical studies including 234 patients over a 12-year period.
A Cystagont 12 évig, három klinikai vizsgálatban tanulmányozták, amelyekbe összesen 234 beteget vontak be.
These studies included children and newly recruited patients in whom two different doses were tested.
A vizsgálatban gyermekek és újonnan felvett betegek vettek részt, akiken két különböző dózist teszteltek.
Because the disease is very serious, it was not possible for ethical reasons to compare CYSTAGON directly to a dummy treatment.
Mivel a betegség nagyon súlyos, a Cystagont etikai okokból nem lehetett közvetlenül egy hatóanyag nélküli kezeléssel összevetni.
The comparison was done instead with a group of
A vizsgálatok során a betegek vesefunkcióját, túlélését és növekedési rátáját tanulmányozták.