natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The disease is usually diagnosed in infants between one and five years of age.
A betegséget általában egy- öt éves korban diagnosztizálják.
Because the number of patients with MPS VI is low, the disease is considered ‘ rare’, and Naglazyme was designated an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Mivel az MPS VI- ban szenvedő betegek száma alacsony, és a betegség ritkának minősül, a Naglazyme 2001. február 14- i dátummal megkapta a „ ritka betegségek gyógyszere ” minősítést.
How is Naglazyme used?
Hogyan kell alkalmazni a Naglazyme- ot?
Naglazyme treatment should be supervised by a doctor who has experience in the management of patients with MPS VI or similar diseases.
Az Naglazyme- kezelést az MPS VI vagy hasonló betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete mellett lehet végezni.
Naglazyme is given as a four-hour infusion once a week.
A Naglazyme- ot hetente egyszer, négy órás infúzióban adják.
Although patients under five years of age were not included in the main study of Naglazyme, it is important that they are treated if they have a severe form of MPS VI.
Még ha a fő vizsgálatba nem is vontak be öt éves kor alatti betegeket, fontos, hogy ezek a betegek megfelelő kezelésben részesüljenek, ha az MPS VI súlyos formájában szenvednek.
Naglazyme is an enzyme replacement therapy.
A Naglazyme egy enzimpótló terápia.
The active substance in Naglazyme, galsulfase, is a copy of the human enzyme arylsulfatase B.
A Naglazyme hatóanyaga a galszulfáz, az arilszulfatáz B enzim másolata.
This can improve the symptoms of MPS VI, including how far people with the disease can walk.
A Naglazyme elősegíti a GAG szénhidrátok lebontását és megakadályozza felhalmozódásukat a sejtben.
Galsulfase is produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: it is made by a cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
Ez segíti a betegség tüneteinek javulását, beleértve azt a távolságot, amit az MPS VI - ban szenvedő betegek gyalog tudnak megtenni.
How has Naglazyme been studied?
Milyen módszerekkel vizsgálták a Naglazyme- ot?
Naglazyme has been compared with placebo (a dummy treatment) in one main study involving 39 patients with MPS VI aged between five and 29 years.
A Naglazyme- t a placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze egy fő vizsgálatban, amelybe 39, öt és 29 év közötti, MPS VI- ban szenvedő beteget vontak be.
Naglazyme was more effective than placebo.
A Naglazyme hatásosabb volt a placebónál.
After 24 weeks, the average distance walked over 12 minutes increased by 109 metres in the patients treated with Naglazyme and by 18 metres in those receiving placebo.
24 hét után a betegek által 12 perc alatt gyalog megtett távolság a Naglazyme- mel kezelt betegeknél 109 méterrel, a placebóval kezelt betegeknél pedig 18 méterrel nőtt.
In studies, the most common side effects with Naglazyme (seen in more than 1 patient in 10) were ear pain, dyspnoea (difficulty breathing), abdominal (tummy) pain, general pain and reactions to the infusion (such as fever, chills, rash and hives).
A Naglazyme alkalmazása során előforduló leggyakoribb mellékhatások (10 betegből több mint 1- nél fordult elő): a fül fájdalma, dyspnoea (nehézlégzés), hasi fájdalom, általános fájdalom és az infúzió által kiváltott reakciók (mint például a láz, hidegrázás, kiütés és csalánkiütés).
For the full list of all side effects reported with Naglazyme, see the Package Leaflet.
A Naglazyme- mel kapcsolatban jelentett mellékhatások teljes listáját lásd a betegtájékoztatóban.
Naglazyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to galsulfase or any of the other ingredients.
A Naglazyme nem alkalmazható olyan betegeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) a galszulfázra vagy a készítmény egyéb összetevőire.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that for patients with MPS VI, treatment with Naglazyme provides benefits such as improved mobility when compared with patients given placebo.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek értékelő bizottsága (CHMP) úgy ítélte meg, hogy az MPS VI- ban szenvedő betegek számára a Naglazyme- kezelés kedvező klinikai eredményekkel – például a mozgás javulása – jár a placebóval kezelt betegekhez viszonyítva.
Naglazyme only slightly improves the symptoms of MPS VI, but because this disease is severe and there are no other treatments for most patients with the disease, the CHMP decided that Naglazyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of MPS VI.
A Naglazyme csak nagyon kis mértékben javítja az MPS VI tüneteit, de ez egy súlyos betegség és az ebben a betegségben szenvedő legtöbb beteg számára egyéb kezelés nem áll rendelkezésre, ezért a CHMP úgy döntött, hogy a Naglazyme előnyei az igazolt MPS VI- ban szenvedő betegek hosszú távú enzimpótló terápiájában meghaladják a kockázatokat.
The Committee recommended that Naglazyme be given marketing authorisation.
A bizottság javasolta az Naglazyme - ra vonatkozó forgalomba hozatali engedély kiadását.
Naglazyme has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’.
A Naglazyme forgalomba hozatalát „ kivételes körülmények ” között engedélyezték.
This means that because the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information about Naglazyme.
Ez azt jelenti, hogy mivel a betegség ritka, így nem lehetett teljes körű információt gyűjteni a Naglazyme hatásairól.
What information is still awaited for Naglazyme?
Milyen információk várhatók még a Naglazyme– mel kapcsolatban?
The company that makes Naglazyme will carry out studies to look at the long-term safety and effectiveness of Naglazyme in pregnant and breast-feeding women and in children under the age of five years, to see if they develop antibodies (proteins that are produced in the body in response to Naglazyme that could affect the response to treatment) and to look at the medicine’ s side effects.
A Naglazyme gyártója további vizsgálatokat folytat majd a gyógyszer hosszú távú biztonságosságának és hatásosságának vizsgálatára terhes és szoptató nőknél, valamint 5 éves kor alatti gyermekeknél annak ellenőrizésére, hogy termelődnek- e náluk antitestek (fehérjék, melyek termelődését a szervezetben a Naglazyme váltja ki, és amelyek befolyásolhatják a kezelésre adott válaszreakciót), illetve a gyógyszer mellékhatásaink vizsgálatára.
It will also carry out studies to determine the best dose to give to patients on a regular long-term basis.
Ezen kívül vizsgálatokat fog végezni rendszeres hosszú távú kezelés során alkalmazandó optimális adagolás meghatározására.
What are the measures to minimise the risk associated with Naglazyme?
Milyen lépéseket tesznek a Naglazyme kezeléssel összefüggő kockázatok minimalizálása érdekében?
The company that makes Naglazyme has put a plan in place to monitor the long-term safety and effectiveness of the medicine, collecting all the necessary data from patients treated with it.
A Naglazyme gyártója jelenleg egy tervet dolgozott ki a gyógyszer hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának figyelmemmel kísérésre összegyűjtve minden szükséges adatot a gyógyszerrel kezelt betegektől.
Other information about Naglazyme:
A Naglazyme- mal kapcsolatos egyéb információk:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Naglazyme to BioMarin Europe Limited on 24 January 2006.
2006. január 24- én az Európai Bizottság a BioMarin Europe Limited részére az Naglazyme - re vonatkozóan megadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products is available here.
A ritka betegségek gyógyszereit vizsgáló bizottság véleményének összefoglalója itt található.
The full EPAR for Naglazyme can be found here.
A Naglazyme- ra vonatkozó teljes EPAR itt található.
Content
Hatóanyag - tartalom (koncentráció)
Package size
Csomagolás mérete 1 injekciós üveg
EU/ 1/ 05/ 324/ 001 EU/ 1/ 05/ 324/ 002
EU/ 1/ 05/ 324/ 001
Concentrate for solution for infusion Concentrate for solution for infusion
Koncentrátum infúziós oldathoz
Intravenous use Intravenous use
Intravénás
vial (glass) vial (glass)
Ampulla (üveg)
1 vial 6 vial
6 injekciós üveg
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT
Naglazyme 1 mg/ ml koncentrátum oldatos infúzióhoz.
Galsulfase is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
A galszulfáz a humán N- acetil- galaktózamin- 4- szulfatáz rekombináns formája, amelyet rekombináns DNS technológiával állítanak elő kínai hörcsög ovárium (CHO) sejtkultúra alkalmazásával.
Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
A Naglazyme hosszú távú enzimpótló kezelésre javasolt bizonyított VI. típusú mucopolysaccharidosisban (MPS VI; N- acetil- galaktózamin- 4- szulfatáz hiány; Maroteaux- Lamy szindróma) szenvedő betegeknél (lásd az 5. 1 pontot).
A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study.
Kulcskérdést jelent a betegség súlyos formájában szenvedő, 5 éves kor alatti betegek kezelése, annak ellenére, hogy ilyen korú betegeket nem vontak be a pivotal fázis III vizsgálatba.
Naglazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with MPS VI or other inherited metabolic diseases.
A Naglazyme- kezelés az MPS VI, illetve más örökletes anyagcsere- betegségek kezelésében jártas orvos felügyelete mellett végezhető.
Administration of Naglazyme should be carried out in an appropriate clinical setting where resuscitation equipment to manage medical emergencies would be readily available.
A Naglazyme- kezelésnek megfelelő klinikai környezetben kell történnie, olyan helyen, ahol sürgősségi ellátásra alkalmas újraélesztő felszerelés van a közelben.
The recommended dosage regimen for galsulfase is 1 mg/ kg body weight administered once every week as an intravenous infusion over 4 hours.
A galszulfáz javasolt adagja 1 mg/ ttkg hetente egyszer, 4 órás intravénás infúzióban adva.
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
Az infúzió kezdősebessége úgy van beállítva, hogy a teljes oldatnak körülbelül 2, 5% - a megy le az első órában, majd a maradék mennyiség (körülbelül 97, 5%) az elkövetkező 3 órán keresztül.
For information on pre-treatment see section 4.4 and for further instructions see section 6.6.
Az előkezeléssel kapcsolatos információkat lásd a 4. 4 pontban, a további útmutatást lásd a 6. 6 pontban.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medication use.
Légúti betegségben szenvedők kezelésénél nagy körültekintéssel kell eljárni: az antihisztaminok és egyéb szedatív gyógyszer adását korlátozni vagy folyamatosan monitorozni kell.
Institution of positive– airway pressure during sleep as well as potential tracheostomy in clinically appropriate situations should also be considered.
Klinikailag indokolt helyzetben mérlegelni kell az altatásban végzett pozitív légúti nyomású lélegeztetés alkalmazását, illetve tracheostomia lehetőségét.
Consider delaying Naglazyme infusions in patients who present with an acute febrile or respiratory illness.
2 Akut lázas vagy légúti betegségben szenvedő betegeknél mérlegelni kell a Naglazyme infúzió beadásának későbbre halasztását.
The safety and efficacy of Naglazyme in children below the age of 5 years and in patients older than 65 years have not been established.
A Naglazyme biztonságossága és hatékonysága még nem bizonyított 5 év alatti és 65 év feletti betegek esetén.
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2).
A Naglazyme biztonságosságát és hatékonyságát nem vizsgálták vese -, illetve májelégtelenségben szenvedő betegeknél (lásd az 5. 2 pontot).
Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any drug-related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
A Naglazyme- mal kezelt betegeknél az infúzióval összefüggő reakciók (IAR) léptek fel, ami olyan, a gyógyszerkészítménnyel összefüggő mellékhatást jelent, amely az infúzió beadás során, illetve a beadás napjának végéig jelentkezik (lásd a 4. 8 pontot).
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
A Naglazyme- mal végzett klinikai vizsgálatok adatai alapján a betegek nagy részénél galszulfáz- ellenes IgG antitestek termelődése várható a kezelés megkezdését követő 4- 8 héten belül.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
A Naglazyme klinikai vizsgálati során az infúzióval összefüggő reakciók általában az infúzió adásának megszakításával vagy a beadási sebesség csökkentésével, valamint a betegek antihisztaminokkal és/ vagy lázcsillapítókkal (paracetamol) történő előkezelésével kezelhetőek voltak, és így lehetővé vált a kezelés folytatása.
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medications (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimize the potential occurrence of IARs.
A Naglazyme adásakor, az infúzióval összefüggő reakciók előfordulásának minimalizálása érdekében körülbelül 30- 60 perccel az infúzió megkezdése előtt a betegek gyógyszeres előkezelése (antihisztaminokkal és lázcsillapítókkal vagy lázcsillapítók nélkül) javasolt.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the rate at which the reaction occurred.
Enyhe vagy mérsékelt infúzióval összefüggő reakciók jelentkezése esetén antihisztaminok és paracetamol adását és/ vagy az infúzió sebesség felére csökkentését kell mérlegelni a tünetek jelentkezésekor alkalmazott sebességhez mérten.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol should be considered.
Egyszeri, súlyos infúzióval összefüggő reakciók esetén az infúzió adását a tünetek megszűnéséig le kell állítani, és antihisztaminok és paracetamol adását kell mérlegelni.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the reaction occurred.
Az infúziót a reakció fellépésekor alkalmazott sebesség 50% - 25% - ára lecsökkentett sebességgel kell újra elindítani.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
Ismétlődő mérsékelt vagy egyszeri, súlyos infúzióval összefüggő reakciók kiújulása esetén mérlegelni kell az előkezelés lehetőségét (antihisztaminokkal és paracetamollal és/ vagy kortikoszteroidokkal), valamint az infúzió sebességének csökkentését a reakció fellépésekor alkalmazott sebesség 50% – 25% - ára.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Más intravénás fehérjekészítményhez hasonlóan, súlyos allergiás túlérzékenységi reakciók léphetnek fel.
3 4.6 Pregnancy and lactation
3 4. 6 Terhesség és szoptatás
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Állatkísérletek nem jeleztek a terhességre, illetve az embrionális- magzati fejlődésre gyakorolt közvetlen vagy közvetett káros hatást (lásd az 5. 3 pontot).
It is not known whether galsulfase is excreted in milk, therefore breast-feeding should be stopped during Naglazyme treatment.
Nem ismert, hogy a galszulfáz kiválasztódik- e az anyatejbe, ezért a Naglazyme- kezelés megkezdése előtt a szoptatást abba kell hagyni.
All patients in the Phase 3 clinical study experienced Adverse Drug Reactions (ADRs), regardless of whether they were receiving Naglazyme or placebo.
A Fázis III klinikai vizsgálatban résztvevő összes betegnél jelentkeztek mellékhatások, tekintet nélkül arra, hogy Naglazyme vagy placebo kezelést kaptak.
ADRs reported during the Phase 3 study, in 39 patients treated up to 6 months, are listed in the table below by Body System.
A Fázis III vizsgálatban, a 39 beteg 6 hónapos kezelése idején, az alábbi táblázatban, szervrendszerek szerint felsorolt mellékhatásokat jelentették.
The ADRs are listed following the recommended frequency convention.
A mellékhatások felsorolása az alábbi javasolt gyakorisági csoportok szerint történik:
Very common adverse events are those with a frequency of more than 1 in 10.
10 betegből több mint 1- nél fordulnak elő.
Common events have a frequency of more than 1 in 100.
100 betegből több mint 1- nél fordulnak elő.
One case of sleep apnoea was experienced during this study.
A vizsgálat során egyetlen esetben fordult elő alvási apnoe.
Number and percentage of patients with selected adverse events in the placebo- controlled study
Betegek száma és százalékos aránya, akinél a placebo- kontrollos vizsgálat során az alábbi mellékhatások jelentkeztek
MedDRA
Placebo
Preferred
Szervrendszerenkénti
Naglazyme Placebo%
Javasolt
System Organ Class
Naglazyme%% (betegek
Term
csoportosítás
Frequency
megnevezés
% (pts)
Gyakoriság (betegek száma) száma)
(pts)
Fertőző betegségek és
Infections & Infestations
parazitafertőzések
Nervous system disorders Eye Disorders
Idegrendszeri betegségek
Areflexia Conjunctivitis Corneal opacity
Areflexia
Common Common Common Very
Gyakori
Ear & Labyrinth Disorders Vascular Disorders
Szembetegségek és szemészeti
Ear pain Hypertension
Conjunctivitis Cornea
common Common
Gyakori
Respiratory, Thoracic, & Mediastinal
betegségei és tünetei
Very
Fülfájás
Disorders
gyakori
10 (2) 0 (0)
Érbetegségek és tünetek
congestion
Hypertonia
Common Very
Gyakori
Gastrointestinal Disorders
Légzőrendszeri, mellkasi és
Abdominal pain Umbilical
Dyspnoea Apnoe Orrdugulás
common
Hasi fájdalom
hernia
Köldöksérv
Skin & Subcutaneous Tissue Disorders
betegségei és tünetei
General Disorders & Administration Site
Általános tünetek, az alkalmazás
Conditions
helyén fellépő reakciók
Chest pain Rigors Malaise
Mellkasi fájdalom Borzongás Rossz közérzet
Infusion reactions, characterized by a recurring pattern of symptoms occurring during Naglazyme infusion, were observed in 30 (56%) of the 54 patients treated with Naglazyme across all clinical studies.
A Naglazyme infúzió adása során visszatérő tünetekkel jellemzett infúziós reakciókat a klinikai vizsgálatokban összesen 54 Naglazyme- mal kezelt betegből 30 (56%) esetében figyeltek meg.
Reactions began as early as Week 6 and as late as Week 55 of study drug treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
A reakciók legkorábban a vizsgálati gyógyszerrel történő kezelés 6. hetében jelentkeztek, míg volt akinél csak az 55. héten; ezek a reakciók több infúzió során is előfordultak, de nem mindig egymást követő heteken.
The most common symptoms of these infusion reactions included fever, chills/ rigors, rash, and urticaria, although hypotension, nausea, vomiting, dyspnoea, bronchospasm, retrosternal pain, abdominal pain, headache, malaise, respiratory stress, angioneurotic oedema and joint pain were also reported.
Az infúziós reakciók leggyakoribb tünetei: láz, hidegrázás/ borzongás, bőrkiütés és urticaria, emellett hypotonia, émelygés, hányás, dyspnoe, hörgőgörcs, retrosternalis fájdalom, hasi fájdalom, fejfájás, rossz közérzet, légzési nehézség, angioneuroticus oedema és ízületi fájdalom előfordulását is jelentették.
52/ 54 patients (96%) treated with Naglazyme across studies were positive for antibodies to galsulfase.
A vizsgálatok során Naglazyme- kezelést kapott 54 betegből 52 (96%) galszulfáz ellenes antitest pozitív volt.
The clinical significance of antibodies to galsulfase is not known.
A galszulfáz ellenes antitest- termelődés klinikai jelentősége nem ismert.
No case of overdose with Naglazyme has been reported.
Naglazyme- túladagolásról nem számoltak be.
Several patients have received their total dose of Naglazyme at approximately twice the recommended infusion rate without apparent adverse events.
Több beteg esetében is előfordult, hogy a teljes Naglazyme- adagot a javasolt infúziós sebességnél kétszer gyorsabban kapták meg, de mellékhatások nem jelentkeztek.
Alimentary tract and metabolism products - enzymes, ATC code:
Tápcsatorna és anyagcsere gyógyszerei – enzimek, ATC kód:
This medicinal product has been authorised under "Exceptional Circumstances".
„ kivételes forgalomba hozatali engedéllyel ” rendelkezik.
Mucopolysaccharide storage disorders are caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAGs).
A mukopoliszacharid- tárolási betegségeket a glükozaminoglikánok (GAG) lebontásához szükséges, speciális lizoszomális enzimek hiánya okozza.
MPS VI is a heterogeneous and multisystemic disorder characterized by the deficiency of N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of sulfate moiety of the glycosaminoglycan, dermatan sulfate.
Az MPS VI egy heterogén, több szervrendszert érintő betegség, amelyet az N- acetil- galaktózamin- 4- szulfatáz nevű lizoszomális hidroláz enzim hiánya okoz; ez az enzim katalizálja a dermatán- szulfát nevű glükozaminoglikán szulfát- csoportjának hidrolízisét.
Reduced or absent N-acetyl galactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
A csökkent vagy teljesen hiányzó N- acetil- galaktózamin- 4- szulfatáz aktivitás eredményeként a dermatán- szulfát sokféle sejtben és szövetben felhalmozódik.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyze the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
Az enzimpótló kezeléssel helyreállítható a felhalmozódott szubsztrát hidrolíziséhez, és a további felhalmozódás megelőzéséhez szükséges mértékű enzimaktivitás.
Purified galsulfase, a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase, is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 56 kD.
A tisztított galszulfáz a humán N- acetil- galaktózamin- 4- szulfatáz rekombináns formája, amely egy körülbelül 56 kD molekulatömegű glikoprotein.
Galsulfase is comprised of 495 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Az N- terminális vég lehasadása után a galszulfáz 495 aminosavból áll.
After intravenous infusion, galsulfase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Intravénás beadást követően a galszulfázt a sejtek gyorsan felveszik a keringésből, és így az bekerül a lizoszómákba; ez a folyamat nagy valószínűséggel mannóz- 6- foszfát receptorokon keresztül megy végbe.
The three clinical studies performed with Naglazyme focused on assessing the systemic manifestations of MPS VI such as endurance, joint mobility, joint pain and stiffness, upper airway obstruction, manual dexterity and visual acuity.
A Naglazyme- mal elvégzett három klinikai vizsgálat során a hangsúlyt az MSP VI szisztémás manifesztációinak, így az állóképességnek, az ízület mozgékonyságnak, az ízületi fájdalomnak és merevségnek, a felsőlégúti obstructiónak, a kézügyességnek és a látásélességnek az értékelésére fektették.