natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Agalsidase beta is a recombinant form of human α -galactosidase A and is produced by recombinant DNA technology using a mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
A béta agalzidáz az emberi α- galaktozidáz A rekombináns formája és rekombináns DNS technológiával állítják elő egy kínai hörcsög petesejtkultúrájának (CHO) a felhasználásával.
The amino acid sequence of the recombinant form, as well as the nucleotide sequence which encoded it, are identical to the natural form of α -galactosidase.
A rekombináns forma aminosav- szekvenciája, valamint az azt kódoló nukleotidszekvencia azonos az α - galaktozidáz természetes formájával.
Powder for concentrate for solution for infusion White to off-white lyophilized cake or powder
Fehér vagy törtfehér liofilizált pogácsa vagy por.
Fabrazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α -galactosidase A deficiency).
A Fabrazyme alkalmazása igazoltan Fabry- betegségben (α- galaktozidáz A hiányban) szenvedő betegek hosszan tartó enzimpótló kezelésére javallt.
Fabrazyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Fabry Disease or other inherited metabolic diseases.
A Fabrazyme alkalmazását Fabry- betegség vagy más örökletes anyagcsere- betegségek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie.
The recommended dose of Fabrazyme is 1mg/ kg body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
A Fabrazyme ajánlott adagja testtömeg- kilogrammonként, kéthetente, egyszer 1 mg, vénás infúzió formájában beadva.
For further instructions see section 6.6.
A további utasításokat lásd a 6. 6 pontban.
In one of these studies, after an initial dose of 1.0 mg/ kg every 2 weeks for 6 months, 0.3 mg/ kg every 2 weeks may maintain clearance of GL-3 in certain cell types in some patients; however, the long term clinical relevance of these findings has not been established (see section 5.1).
Ezeknek az eredményeknek hosszútávú klinikai jelentőségét azonban nem állapították meg (lásd 5. 1 pont).
The initial infusion rate should be no more than 0.25 mg/ min (15 mg/ hour) to minimise the potential occurrence of infusion-associated reactions.
A kezdeti infúzió- adagolási sebesség nem haladhatja meg a percenkénti 0, 25 mg- ot (óránként 15 mg- ot) annak érdekében, hogy az infúzióval összefüggő túlérzékenységi reakciók minimálisak legyenek.
2 Paediatric patients Studies in children 0-7 years have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in patients in this paediatric age group as safety and efficacy have not yet been established.
2 Gyermekek A 0 és 7 év közötti gyermekek esetében nem végeztek vizsgálatokat, továbbá ezen betegcsoport esetén nincs ajánlott gyógyszeradagolási rend sem, mivel a gyógyszerbiztonságra és hatásosságra vonatkozóan nincsenek adatok.
No dose adjustment is necessary for children 8-16 years.
4. 3 Ellenjavallatok
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or any of the excipients.
A készítmény hatóanyagával, vagy bármely segédanyagával szembeni életveszélyes túlérzékenység (anafilaxiás reakció).
Since agalsidase beta (r-hα GAL) is a recombinant protein, the development of IgG antibodies is expected in patients with little or no residual enzyme activity.
Mivel a béta agalzidáz (r- hαGAL) egy rekombináns protein, a kis enzimaktivitású vagy enzimaktivitás nélküli betegeknél várható az IgG antitestek kifejlődése.
The majority of patients developed IgG antibodies to r-hα GAL, typically within 3 months of the first infusion with Fabrazyme.
A betegek többségénél általában az első Fabrazyme infúzió utáni 3 hónapon belül béta agalzidázzal szembeni IgG antitestek fejlődtek ki.
Over time, the majority of seropositive patients in clinical trials demonstrated either a downward trend in titers (based on a ≥ 4-fold reduction in titer from the peak measurement to the last measurement) (40% of the patients), tolerised (no detectable antibodies confirmed by 2 consecutive radioimmunoprecipitation (RIP) assays) (14% of the patients) or demonstrated a plateau (35% of the patients).
A klinikai vizsgálatokban résztvevő szeropozitív betegek többségénél vagy csökkenő tendencia mutatkozott a titerben (a titer csúcsmérés és utolsó mérés közötti ≥ 4- szeres csökkenése alapján) (a betegek 40% - ánál), tolerálták (2 egymást követő radio- immunoprecipitáció (RIP) minta igazolta az antitestek hiányát) (a betegek 14% - a), vagy stabilitást mutattak (a betegek 35% - a).
Patients with antibodies to r-hα GAL have a greater potential to experience infusion-associated reactions (IARs), which are defined as any related adverse event occurring on the infusion day.
Azok a betegek, akiknél antitestek jelentek meg az r- hαGAL- ra, nagyobb valószínűséggel tapasztalnak az infúzióval összefüggő túlérzékenységi reakciókat (IAR), amelyek az infúzió napján előforduló, bármilyen, ezzel kapcsolatos nemkívánatos eseményként kerülnek meghatározásra.
These patients should be treated with caution when re-administering agalsidase beta (See section 4.8).
Ezeket a betegeket a béta agalzidáz újbóli adagolásakor óvatosan kell kezelni (lásd a 4. 8 pontot).
In clinical trials, sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction (See section 4.8).
A klinikai vizsgálatokban a betegek hatvanhét százaléka (67%) az infúzióval kapcsolatosan legalább egy reakciót tapasztalt (lásd a 4. 8 pontot).
The frequency of IARs decreased over time.
Az IAR- ek gyakorisága idővel csökken.
Patients experiencing mild or moderate infusion-associated reactions when treated with agalsidase beta during clinical trials have continued therapy after a reduction in the infusion rate (~0.15 mg/ min; 10 mg/ hr) and/ or pre-treatment with antihistamines, paracetamol, ibuprofen and/ or corticosteroids.
Azon betegek esetében, akik a klinikai vizsgálat során béta agalzidázzal való kezelés folyamán enyhe vagy közepes fokú, az infúzióval összefüggő reakciót mutattak, folytatódott a terápia az infúzió beadási sebességének csökkentése (~0, 15 mg/ perc; 10 mg/ óra) és/ vagy antihisztaminokkal, paracetamollal, ibuprofénnel és/ vagy kortikoszteroidokkal való előzetes kezelés után.
As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Mint minden intravénás proteinkészítmény esetén, itt is előfordulhatnak allergiás jellegű túlérzékenységi reakciók.
With careful rechallenge Fabrazyme has been re-administered to all 6 patients who tested positive for IgE antibodies or had a positive skin test to Fabrazyme in a clinical trial.
Óvatos újrakezeléssel újból Fabrazyme- ot adagoltak mind a 6 betegnek, akiknél egy klinikai vizsgálatban IgE antitesteket mutattak ki vagy a bőrteszt Fabrazyme- ra pozitívnak bizonyult.
In this trial, the initial rechallenge administration was at a low dose and a lower infusion rate (1/ 2 the therapeutic dose at 1/ 25 the initial standard recommended rate).
Ebben a vizsgálatban az újrakezelést alacsony dózissal és alacsonyabb beadási sebességgel (a terápiás dózis 1/ 2- e az ajánlott infúziós sebesség 1/ 25- ével) kezdték.
Once a patient tolerates the infusion, the dose may be increased to reach the therapeutic dose of 1 mg/ kg and the infusion rate may be increased by slowly titrating upwards, as tolerated.
Ha a beteg már jól tűri a készítményt, a dózist meg lehet növelni, amíg eléri az 1 mg/ kg terápiás dózist, továbbá a beteg toleranciájától függően az infúzió adagolását fokozatosan gyorsítani lehet.
Studies have not been conducted to assess the potential effects of Fabrazyme on impairment of fertility.
A Fabrazyme- mal kapcsolatosan nem végeztek vizsgálatokat a szer fertilitásra gyakorolt esetleges káros hatásainak a megállapítására.
3 4.6 Pregnancy and lactation
3 A Fabrazyme nem alkalmazható klorokinnal, amiodaronnal, benokinnel vagy gentamicinnel a gátolt intracelluláris α- galaktozidáz aktivitás elvi kockázata miatt.
There are no adequate data from the use of agalsidase beta in pregnant women.
4. 6 Terhesség és szoptatás
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to embryonal/ foetal development (See section 5.3).
Az állatokon végzett kísérletek nem mutatnak közvetett vagy közvetlen károsító hatást az embrionális/ magzati fejlődést illetően (lásd a 5. 3 pontot).
Fabrazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
A Fabrazyme- ot a terhesség ideje alatt nem szabad alkalmazni, csak akkor, ha erre egyértelműen szükség van.
No studies on the ability to drive and use machines have been performed with Fabrazyme.
A Fabrazyme- nak a gépjárművezetéshez és gépek üzemeltetéséhez szükséges képességeket befolyásoló hatásait nem vizsgálták.
Adverse drug reactions (ADRs) reported from clinical trials to be related to Fabrazyme administered at a dose of 1mg/ kg in a total of 168 patients (154 males and 14 females) treated with Fabrazyme for a minimum of one infusion up to a maximum of 5 years are listed by System Organ Class and frequency (very common ≥ 1/ 10; common ≥ 1/ 100 to < 1/ 10 and uncommon ≥ 1/ 1000 to < 1/ 100) in the table below.
Nemkívánatos gyógyszer- mellékhatásokról (ADR) összesen 168 (154 férfi, 14 nő), legfeljebb 5 éven keresztül legalább egy Fabrazyme infúzióval (1 mg/ ttkg adag) kezelt beteg esetén számoltak be klinikai vizsgálatok során, ezekről szervrendszerenkénti osztályozás és gyakoriság (nagyon gyakori: ≥ 1/ 10, gyakori: ≥ 1/ 100 – < 1/ 10, nem gyakori: ≥ 1/ 1000 – < 1/ 100) szerint az alábbi táblázat ad összegzést.
The occurrence of an ADR in a single patient is defined as uncommon in light of the relatively small number of patients treated.
A kezelt betegek viszonylag kis számát figyelembe véve, egy nemkívánatos mellékhatás egy betegnél való előfordulását a „ nem gyakori ” kategóriába sorolták.
ADRs only reported during the Post Marketing period are also included in the table below at a frequency category of “ unknown”.
Az alábbi táblázat a „ nem ismert ” gyakorisági kategóriában tartalmazza azokat a mellékhatásokat is, melyeket kizárólag a forgalomba hozatalt követő időszak alatt jelentettek.
ADRs were mostly mild to moderate in severity:
Súlyosság tekintetében az ADR- ek többnyire az enyhe fokútól a mérsékeltig terjedtek:
Incidence of Related Adverse Events with Fabrazyme Treatment
4 Fabrazyme kezelés esetén a kapcsolatos nemkívánatos események előfordulása
Class Infections and infestations
Gyakoriság nem ismert
common
Fertőző betegségek és parazitafertőzése k Immunrendszeri betegségek és tünetek
nasopharyngitis
nasopharyngitis
rhinitis
rhinitis hyperaesthesia,
unknown
Idegrendszeri
Immune system disorders
Fejfájás,
anaphylactoid reaction
szédülés,
Headache, paraesthesia
paraesthesia
dizziness, somnolence, hypoaesthesia, burning sensation, lethargy, syncope
aluszékonyság, hypaesthesia, égő érzés, letargia, ájulás
hyperaesthesia, tremor
Szembetegségek és szemészeti tünetek
lacrimation increased
fokozott könnyezés
Ear and labyrinth disorders
A fül és az egyensúly - érzékelő szerv betegségei és tünetei
sinus bradycardia
sinus bradycardia
System Organ
Érbetegségek és tünetek
Very
---
Common
bőrpír, magas vérnyomás, sápadtság, alacsony vérnyomás, hőhullámok
Frequency
perifériás hidegség bronchospasmus,
Class
---
Vascular disorders
Légzőrendszeri, mellkasi és mediastinalis betegségek és
flushing, hypertension, pallor, hypotension, hot flush
dyspnoe, orrdugulás, torokszorulás, köhögés, zihálás,
peripheral coldness
gége - és garatfájdalom, rhinorrhoea,
---
tünetek
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders
légúti vérbőség dyspepsia,
dyspnoea, nasal congestion, throat tightness, wheezing, cough, dyspnoea exacerbated
Emésztőrendszeri
bronchospasm, pharyngolaryngeal pain, rhinnorhoea, tachypnoea, upper respiratory tract congestion
hasi fájdalom,
---
dysphagia
nausea, vomiting
hányás
abdominal pain, abdominal pain upper, abdominal discomfort, stomach discomfort, hypoaesthesia oral, diarrhoea
felhasi fájdalom, hasi diszkomfort- érzés, gyomor diszkomfort- érzés, orális hypoesthesia,
dyspepsia, dysphagia
livedo reticularis,
---
--- leukocytoclasticus
pruritus, urticaria, rash, erythema, pruritus generalized, angioneurotic oedema, swelling face, rash maculo- papular
Pruritus, urticaria, bőrkiütés, erythema, általános viszketés, angioneurotikus oedema, duzzadt arc, makulo - papuláris kiütés
livedo reticularis, rash erythematous, rash pruritic, skin discolouration, skin discomfort
erythemás kiütés, viszkető kiütés, bőr elszíneződés, diszkomfort- érzés a bőrön
leukocytoclastic vasculitis
vasculitis
Musculoskeletal and connective tissue disorders
5 csont - A csont - izomrendszer és a kötőszövet betegségei és tünetei
pain in extremity, myalgia, back pain, muscle spasms, arthralgia, muscle tightness, musculoskeletal stiffness
Végtagfájdalom, myalgia, hátfájdalom, izomspasmus, arthralgia, izomfeszesség, a mozgásszervek merevsége
musculoskeletal pain
izomrendszeri fájdalom
General disorders and
hidegrázás,
chills, pyrexia,
pyrexia,
fatigue, chest discomfort, feeling
melegség érzés,
feeling hot and cold, influenza-like
helyén fellépő
---
hideg- érzet
administration site conditions
melegség- érzés,
feeling cold
influenzaszerű
hot, oedema peripheral, pain, asthenia, chest pain, face oedema, hyperthermia
arc oedema, hyperthermia
illness, infusion site pain, infusion site reaction, injection site thrombosis, malaise, oedema
helyén, thrombosis az infúzió helyén, rossz közérzet, oedema
For the purpose of this table, ≥ 1% is defined as events occurring in 2 or more patients.
Jelen táblázatban a ≥1% azon eseményeknek felel meg, melyek 2 vagy több betegben fordulnak elő.
AE terminology is based upon the Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)
A mellékhatás- terminológia a Gyógyszerszabályozási Tevékenységek Orvosi Szótárán (MedDRA) alapul.
Additional symptoms included mild or moderate dyspnoea, throat tightness, chest discomfort, flushing, pruritus, urticaria, face oedema, angioneurotic oedema, rhinitis, bronchospasm, tachypnoea, wheezing, hypertension, hypotension, tachycardia, palpitations, abdominal pain, nausea, vomiting, infusion-related pain including pain at the extremities, myalgia, and headache.
Egyéb tünetek: enyhe vagy mérsékelt fokú dyspnoe, torokszorulás, mellkasi diszkomfort- érzés, bőrpír, pruritus, urticaria, arc oedema, angioneurotikus oedema, rhinitis, hörgőgörcs, tachypnoe és/ vagy zihálás, mérsékelt hypertensio, hypotensio, tachycardia, palpitációk, hastáji fájdalom, hányinger, hányás, infúzióhoz kapcsolódó fájdalom, mint végtagfájdalom, myalgia és fejfájás.
The infusion-associated reactions were managed by a reduction in the infusion rate together with the administration of non-steroidal anti-inflammatory medicinal products, antihistamines and/ or corticosteroids.
A túlérzékenységi reakciók kezelése céljából az infúzió sebességének a mérséklésére, valamint nem szteroid gyulladáscsökkentő gyógyszerek, antihisztaminok és/ vagy kortikoszteroidok adására került sor.
Sixty seven percent (67%) of the patients experienced at least one infusion-associated reaction.
A betegek hatvanhét százalékánál (67% - ánál) legalább egyszer előfordul infúzióval összefüggő reakció.
5 attributed to the formation of IgG antibodies and/ or complement activation.
Ezeknek a reakcióknak a legnagyobb része IgG antitestek létrejöttének és/ vagy a komplement rendszeraktiválásának eredményeként jön létre.
In a limited number of patients IgE antibodies were demonstrated (see Section 4.4).
Kevés betegben IgE antitesteket mutattak ki (lásd a 4. 4 pontot).
Paediatric patients Limited information suggests that the safety profile of Fabrazyme treatment in paediatric patients (above the age of 7) is not different with that seen in adults.
Gyermekek A rendelkezésre álló kevés adat arra utal, hogy Fabrazyme kezelés biztonságossági profilja a (7 évnél idősebb) gyermekek esetében nem különbözik a felnőtteknél tapasztalttól.
In clinical trials doses up to 3mg/ kg body weight were used.
A klinikai vizsgálatok során legfeljebb 3 mg/ testtömeg - kilogrammnak megfelelő dózist adtak.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Tápcsatorna és anyagcseretermékek – Enzimek.
A16AB04 agalsidase beta.
A16AB04 béta agalzidáz.
Fabry disease is an inherited heterogeneous and multisystemic progressive disease, that affects both males and females.
A Fabry- betegség egy örökletes, heterogén és több szervrendszert érintő progresszív betegség, amely férfiakban és nőkben egyaránt előfordul.
It is characterised by the deficiency of α -galactosidase.
A betegséget az α- galaktozidáz elégtelensége jellemzi.
Reduced or absent α - galactosidase activity results in the accumulation of GL-3 in the lysosomes of many cell types including the endothelial and parenchymal cells, ultimately leading to life-threatening clinical deteriorations as a result of renal, cardiac and cerebrovascular complications.
Az enzimpótló terápia alkalmazása mögött az a megfontolás áll, hogy az
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to clear the accumulating substrate in the organ tissues; thereby, preventing, stabilizing or reversing the progressive decline in function of these organs before irreversible damage has occurred.
6 enzimaktivitást olyan szintre kell hozni, amely elégséges a szervek szöveteiben felszaporodott szubsztrátum eltávolításához, és ezáltal megelőzi, stabilizálja vagy visszafordítja e szervek funkciójának progresszív hanyatlását, mielőtt visszafordíthatatlan károsodás lépne fel.
After intravenous infusion, agalsidase beta is rapidly removed from the circulation and taken up by vascular endothelial and parenchymal cells into lysosomes, likely through the mannose-6 phosphate, mannose and asialoglycoprotein receptors.
Intravénás infúziót követően a béta agalzidáz gyorsan kiürül a vérkeringésből, a vascularis endothelialis és parenchymalis sejtek lizoszómái veszik fel, feltehetőleg a mannóz- 6- foszfát, mannóz és azialoglükoprotein receptorok közvetítésével.
Efficacy and safety of Fabrazyme was evaluated in one study with children, one dose-finding study, two double-blind placebo-controlled studies, and one open-label extension study in both male and female patients.
A Fabrazyme hatásosságát és biztonságát egy gyermekeken végzett, egy dóziskereső és két kettős- vak, placebo- kontrollált vizsgálatban, valamint egy nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatban értékelték férfi és női betegekben.
A reduction in GL-3 was observed in kidney, heart, skin and plasma at all doses.
A dóziskereső vizsgálatban kéthetenként egyszer adott 0, 3, 1, 0 és 3, 0 mg/ ttkg, valamint kétnaponként egyszer adott 1, 0 és 3, 0 mg/ ttkg dózisok hatásait vizsgálták.
In addition, infusion-associated reactions were dose dependent.
A plazma GL- 3 adag- függő módon ürült, de a 0, 3 mg/ ttkg adagnál kevésbé volt egyenletes.
In the first placebo-controlled clinical trial, Fabrazyme was effective in clearing GL-3 from the vascular endothelium of the kidney after 20 weeks of treatment.
Az első placebo- kontrollos klinikai vizsgálatban 20 heti kezelést követően a Fabrazyme hatásosnak mutatkozott a GL- 3 kiürítésében a vese érendotheliumából.
This clearance was achieved in 69% (20/ 29) of the Fabrazyme treated patients, but in none of the placebo patients (p < 0.001).
Ez a clearance a Fabrazyme- mal kezelt betegek 69% - ában (20/ 29) volt kimutatható, míg a placebóval kezelt betegek esetében egyszer sem (p < 0, 001).
This finding was further supported by a statistically significant decrease in GL-3 inclusions in kidney, heart and skin combined and in the individual organs in patients treated with agalsidase beta compared to placebo patients (p < 0.001).
Ezt az eredményt támasztotta alá továbbá az, hogy a GL- 3 jelenléte statisztikailag szignifikáns mértékben csökkent a vesében, a szívben, a bőrben együttesen, és ez volt megfigyelhető béta agalzidázzal kezelt betegek egyes szerveiben is, szemben a placebóval kezelt betegekkel (p < 0, 001).
Sustained clearance of GL-3 from kidney vascular endothelium upon agalsidase beta treatment was demonstrated further in the open label extension of this trial.
A GL- 3 béta agalzidáz kezelés hatására történő tartós kiürülését a vese érendotheliumából alátámasztotta továbbá a vizsgálat egy nyílt elrendezésű kiterjesztése is.
This was achieved in 47 of the 49 patients (96%) with available information at month 6, and in 8 of the 8 patients (100%) with available information at the end of the study (up to a total of 5 years of treatment).
Ezt a 6 hónap után kapott adatok szerint 49 betegből 47- nél (96%), míg a vizsgálat végén (5 évig tartó kezelés után) rendelkezésre álló adatok szerint 8 betegből 8- nál (100%) sikerült elérni.
Clearance of GL-3 was also achieved in several other cell types from the kidney.
A GL- 3 kiürülést számos sejttípusban elérték a vesében.
Plasma GL-3 levels rapidly normalised with treatment and remained normal through 5 years.
A plazma GL- 3 szintek a kezeléssel gyorsan normalizálódtak és 5 éven keresztül normálisak maradtak.
6 Although no specific study has been conducted to assess the effect on the neurological signs and symptoms, the results also indicate that patients may achieve reduced pain and enhanced quality of life upon enzyme replacement therapy.
Bár célzott vizsgálatokat nem végeztek a neurológiai tünetekre gyakorolt hatás felmérésére, az adatok arra is utalnak, hogy az enzimpótló terápiának köszönhetően fájdalomenyhülés, illetve a betegek életminőségének javulása tapasztalható.
Another double-blind, placebo-controlled study of 82 patients was performed to determine whether Fabrazyme would reduce the rate of occurrence of renal, cardiac, or cerebrovascular disease or death.
Végeztek egy másik kettős- vak, placebo- kontrollált vizsgálatot is, 82 betegen, amelynek célja az volt, hogy meghatározzák, a Fabrazyme csökkenti- e a renális, cardiális és cerebrovasculáris betegség vagy halál előfordulásának gyakoriságát.
The rate of clinical events was substantially lower among Fabrazyme-treated patients compared to placebo-treated patients (risk reduction = 53% intent-to-treat population (p=0.0577); risk reduction = 61% per-protocol population (p=0.0341)).
A klinikai események aránya lényegesen alacsonyabb volt a Fabrazyme- mal kezelt betegek között a placebóval kezelt betegekhez viszonyítva (53% - os kockázatcsökkenés az intent- to- treat populációban (p=0, 0577); 61% - os kockázatcsökkenés a protokoll populációban (p=0, 0341)).
The results of these studies indicate that Fabrazyme treatment at 1 mg/ kg every other week provides clinical benefit on key clinical outcomes in patients with early and advanced Fabry disease.
Ezeknek a vizsgálatoknak az eredményei azt jelzik, hogy a korai vagy előrehaladott Fabry- betegségben szenvedő betegek kéthetente adott 1 mg/ ttkg Fabrazyme- mal történő kezelése klinikai előnyökkel jár a legfontosabb klinikai kimenetelek tekintetében.
In the open-label paediatric study, sixteen patients with Fabry disease (8-16 years old; 14 males, 2 females) had been treated for one year.
A nyílt elrendezésű pediátriai vizsgálatban tizenhat Fabry betegségben szenvedő (8- 16 éves, 14 férfi, 2 nő) beteget egy évig kezeltek.
Clearance of GL-3 in the superficial skin vascular endothelium was achieved in all patients who had accumulated GL-3 at baseline.
A két nőbetegnél csak csekély
The 2 female patients had little or no GL-3 accumulation in the superficial skin vascular endothelium at baseline, making this conclusion applicable in male patients only.
7 mértékű vagy egyáltalán nem mutattak ki GL- 3 felhalmozódást alapszinten a felületi bőr érendotheliumban, ami miatt a fenti következtetés kizárólag a férfi betegek esetében alkalmazható.
In an additional study, 21 male patients were enrolled to follow GL3 clearance in kidney and skin tissues at an alternative dosing regimen.
Egy további vizsgálatban 21 férfibeteg vett részt, az alternatív adagolási rend melletti vese - és bőrszövetekben történő GL- 3– clearance követése céljából.