natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been observed in infantile and late onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Myozyme- infúzió hatására életveszélyes anafilaxiás reakciókról számoltak be, ideértve az anafilaxiás shock esetét, csecsemőkori ill. késői megjelenésű Pompe- kórban szenvedő betegeknél (lásd a 4. 8 pontot).
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures should be readily available when Myozyme is administered.
A potenciálisan súlyos infúzióhoz kapcsolódó reakciók miatt gondoskodni kell megfelelő orvosi beavatkozás elérhetőségéről Myozyme adása idején.
If severe or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Súlyos vagy anafilaxiás reakciók kialakulásakor fontolóra kell venni a Myozyme adásának azonnali abbahagyását és megfelelő orvosi kezelést kell kezdeményezni.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile onset clinical studies developed infusion associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
A csecsemőkorban kezdődő betegséggel kapcsolatosan elvégzett klinikai vizsgálatokban a Myozyme - mal kezelt betegek körülbelül felénél alakult ki infúzióval kapcsolatos reakció, azaz a kezeléssel összefüggő olyan nemkívánatos esemény, ami az infúzió során vagy az infúziót követő pár órán belül jelentkezett.
Some reactions were severe (see section 4.8).
Egyes reakciók súlyosak voltak (lásd 4. 8 pont).
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to experience more symptoms when developing IARs.
A nagyobb adaggal (40 mg/ ttkg) kezelt betegeknél, akiknél a betegség csecsemőkorban indult, megfigyelték, hogy az infúzióval kapcsolatos reakciók több tünettel jártak.
Infantile onset patients who develop high antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Azon betegeknél, akiknél a betegség csecsemőkorban alakult ki és akiknél magas antitest titer figyelhető meg, úgy tűnik nagyobb a kockázata annak, hogy gyakrabban alakulnak ki infúzióval kapcsolatos reakciók.
Patients with an acute illness (e. g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
A Myozyme- infúzió adása alatt a heveny betegségben (pl. pneumonia, sepsis) szenvedő betegek esetén nagyobb az infúzióval kapcsolatos reakciók kialakulásának a veszélye.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Myozyme.
A Myozyme adása előtt a beteg klinikai állapotát alaposan fel kell mérni.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported.
A betegeket szigorú megfigyelés alatt kell tartani és az infúzióval kapcsolatos reakciókat, a késleltetett reakciókat és az esetleges immunológiai reakciókat jelenteni kell.
Patients who have experienced IARs should be treated with caution when re-administering Myozyme (see section 4.3 and 4.8).
Azokat a betegeket, akik infúzióval kapcsolatos reakcióról számolnak be, a Myozyme újbóli adása során óvatosan kell kezelni (lásd a 4. 3 és a 4. 8 pontot).
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/ or antipyretics and/ or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Az infúzió beadási sebességének a csökkentésével, az infúzió ideiglenes megszakításával, illetőleg orális antihisztaminnal és/ vagy lázcsillapítókkal és/ vagy kortikoszteroidokkal való előzetes kezeléssel a reakciók nagy része hatékonyan kezelhető.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
A Myozyme- infúzió alatt vagy általában az azt követő 2 órán belül bármikor kialakulhatnak az infúzióval kapcsolatos reakciók, különösen, ha az infúziót nagyobb sebességgel adják be.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
Előrehaladott Pompe- betegségben szenvedő betegeknél előfordulhat szívműködési zavar, illetve légzészavar, aminek következtében esetükben az infúzióval kapcsolatos reakciókból adódó súlyos szövődmények nagyobb kockázatával kell számolni.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to rhGAA typically within 3 months of treatment.
A klinikai vizsgálatok során jellemzően a kezelést követő 3 hónapon belül a betegek többségénél rhGAA elleni IgG- antitestek jelentek meg.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Ennek megfelelően a Myozyme- mal kezelt betegek legtöbbjénél szerokonverzióra kell számítani.
A tendency was observed for patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to develop higher titers of antibodies.
Nagyobb adaggal (40 mg/ kg) kezelt betegek esetén gyakrabban alakult ki nagyobb antitesttiter.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of antibody formation.
Az infúzióval kapcsolatos reakciók kialakulása és az antitestképződés ideje között nem mutatható ki összefüggés.
A small number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
A kisszámú értékelt IgG- pozitív beteg in vitro vizsgálat során gátló hatások tekintetében pozitívnak mutatkozott.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established..
A betegség ritka volta és a mai napig rendelkezésre álló csekély tapasztalat miatt nincs teljes mértékben meghatározva, hogy az antitestek képződése milyen hatást gyakorol a gyógyszerbiztonságra és a hatásosságra.
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained antibody titers appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material; patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients (patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis).
Úgy tűnik, a CRIM- pozitív (CRIM – Cross Reactive Immunologic Material: keresztreakciót adó immunológiai anyag) betegekkel (olyan betegek, akiknél Western blot technikával kimutatható az endogén GAA
However, high and sustained antibody titers also occur in some CRIM-positive patients.
3 fehérje) szemben a CRIM- negatív betegek (olyan betegek, akiknél Western blot technikával nem mutatható ki az endogén GAA fehérje) körében nagyobb a rossz eredmény és a tartósan magas antitest titer kialakulásának valószínűsége.
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained antibody titers is thought to be multi-factorial.
Tartósan magas antitest titerek azonban egyes CRIM- pozitív betegeknél is előfordulnak.
Antibody titers should be regularly monitored.
Az antitesttitereket rendszeresen monitorozni kell.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
Az enzimpótló kezelés ideiglenes megszakításának hatására rendeződő átmeneti nephrosis- szindrómát figyeltek meg egy csecsemőkora óta Pompe- betegségben szenvedő betegnél, aki igen gyakran és tartósan kapott rhGAA- t (heti 5 alkalommal 10 mg/ ttkg).
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
Az alfa- alglükozidázzal nem végeztek hivatalos gyógyszerkölcsönhatás- vizsgálatot.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Rekombináns emberi protein lévén az alfa- alglükozidáz valószínűleg nem vesz részt a citokróm P450 enzimrendszer által közvetített gyógyszerkölcsönhatásokban.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
A Myozyme- ot terhesség ideje alatt csak akkor szabad alkalmazni, ha erre egyértelműen szükség van.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Az alfa- alglükozidáz kiválasztódhat az anyatejbe.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Mivel nem áll rendelkezésre adat az anyatejbe jutó alfa- alglükozidáz újszülöttekre gyakorolt hatásairól, a Myozyme alkalmazása alatt ajánlatos a szoptatást abbahagyni.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
A klinikai vizsgálatokban 39 olyan beteget kezeltek Myozyme- mal több mint három évig (168 hét, átlagosan 121 hét; lásd 5. 1 pont), akiknél a betegség csecsemőkorban kezdődött.
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
A legtöbb nemkívánatos esemény ennél a 39 betegnél a Pompe- betegség manifesztációinak volt tulajdonítható, nem pedig a Myozyme- kezelésnek.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
A gyógyszermellékhatásokat az 1. táblázat sorolja fel szervrendszerenként csoportosítva.
The ADRs listed are reported in more than 1 patient and shown as percentage of patients experiencing the ADR with the absolute number of patients in brackets.
A felsorolt gyógyszermellékhatások egynél több betegben fordultak elő és gyakoriságuk a gyógyszermellékhatást észlelő betegek százalékos arányaként jelennek meg, a zárójelben pedig a ténylegesen érintett betegek száma látható.
ADRs were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
A gyógyszermellékhatások többnyire enyhék vagy mérsékelten súlyosak voltak, és csaknem mindegyikük az infúzió alatt vagy az infúziót követően 2 órán belül jelentkezett (infúzióval kapcsolatos reakciók).
4 Table 1.
4 1. táblázat:
System Organ Class
Egynél több betegnél fellépő gyógyszermellékhatások szervrendszerenkénti csoportosításban Szervrendszerenkénti csoportosítás
Preferred term
Használatos elnevezés
Frequency (no. of patients) N = 39
Gyakoriság (betegek száma) N = 39
Psychiatric disorders Nervous system disorders Cardiac disorders
Pszichés zavarok Idegrendszeri betegségek Szívbetegségek
Agitation Tremor Tachycardia Cyanosis
Nyugtalanság Tremor Tachycardia Cyanosis
5% (2 pts) 5% (2 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts)
5% (2 beteg) 5% (2 beteg) 10% (4 beteg) 5% (2 beteg)
Flushing Hypertension Pallor
Bőrpír Hypertensio Sápadtság
13% (5 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts)
13% (5 beteg) 8% (3 beteg) 5% (2 beteg)
Respiratory, thoracic and mediastinal Cough disorders
Légzőrendszeri, mellkasi és mediastinalis betegségek
13% (5 pts)
13% (5 beteg)
Tachypnoea Gastrointestinal disorders Vomiting Retching Nausea Skin and subcutaneous tissue Urticaria disorders
Emésztőrendszeri betegségek
13% (5 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts)
10% (4 beteg) 5% (2 beteg) 5% (2 beteg)
Rash Rash macular Erythema Rash maculo-papular Rash papular Pruritis General disorders and administration Pyrexia site conditions
Kiütés Macularis kiütés Erythema Maculo- papularis kiütés Papularis kiütés Pruritus
15% (6 pts) 5% (2 pts) 8% (3 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 28% (11 pts)
15% (6 beteg) 5% (2 beteg) 8% (3 beteg) 8% (3 beteg) 5% (2 beteg) 5% (2 beteg)
Irritability Chills Investigations Oxygen saturation decreased Blood pressure increased Body temperature increased Heart rate increased
Általános tünetek, a beadást követő helyi reakciók
5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts)
5% (2 beteg) 5% (2 beteg) 5% (2 beteg)
A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
A későbbi életkorban kialakuló Pompe- betegségben szenvedő betegek korlátozott számban (lásd az 5. 1 pontot) kaptak Myozyme- kezelést.
ADRs reported in 2 of 9 late-onset patients treated with Myozyme for up to 1 year in 3 different studies included increased heart rate, hypertension, headache, peripheral coldness, paresthesia, flushing, infusion site pain, infusion site reaction, increased blood pressure and dizziness.
Az összesen 9 későbbi életkorban kialakuló Pompe - betegségben szenvedő, legfeljebb 1 évig Myozyme- mal kezelt betegből 3 különböző vizsgálat során, 2 beteg számolt be gyógyszermellékhatásokról, melyek közé az alábbiak tartoztak: szapora szívverés, hypertensio, fejfájás, perifériás hidegség, paresthesia, kipirulás, az infúzió beadásának a helyén jelentkező reakció illetve fájdalom, megemelkedett vérnyomás és szédülés.
The 2 late onset patients did not experience the same ADRs.
A 2 későn kialakuló betegségben szenvedő beteg nem ugyanazon gyógyszermellékhatásról számolt be.
The ADRs were mild in intensity and assessed as an IAR.
A gyógyszermellékhatások mértéke enyhe volt és infúzióval kapcsolatos reakcióként volt értékelhető.
IARs in patients treated with Myozyme in clinical studies and expanded access programs and reported in more than 1 patient included rash, flushing, urticaria, pyrexia, cough, tachycardia, decreased oxygen saturation, vomiting, tachypnea, agitation, increased blood pressure, cyanosis, hypertension, irritability, pallor, pruritus, retching, chills, tremor, hypotension, heart rate increased, bronchospasm, erythema, face edema, feeling hot, headache, hyperhidrosis, lacrimation increased, livedo reticularis, nausea, periorbital edema, restlessness and wheezing.
Azok az infúzióval kapcsolatos reakciók, amiket a klinikai vizsgálatok és kiterjesztett hozzáférhetőségi programok során Myozyme- mal kezelt betegek közül több mint 1 esetében jelentettek, a következők voltak: kiütés, bőrpír, csalánkiütés, láz, köhögés, tachycardia, csökkent oxigénszaturáció, hányás, tachypnoe, izgatottság, emelkedett vérnyomás, cyanosis, hypertensio, ingerlékenység, sápadtság, pruritus, öklendezés, hidegrázás, tremor, hypotensio, emelkedett szívfrekvencia, bronchospasmus, erythema, arcödéma, melegségérzet, fejfájás, hyperhidrosis, fokozott könnyelválasztás, livedo reticularis, hányinger, periorbitalis ödéma, nyugtalanság és zihálás.
A single event of angioneurotic edema of severe intensity has been reported.
Az 1- nél több betegnél előforduló súlyos, infúzióval kapcsolatos reakciók a következők voltak: láz, csökkent oxigénszaturáció, tachycardia, cyanosis és hypotensio.
Patients
A klinikai vizsgálatokban és a forgalomba hozatalt követően kisszámú betegnél (< 1%) életmentő beavatkozást igénylő anafilaxiás sokk és/ vagy
5 with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for Myozyme specific IgE antibodies; some patients tested positive including one patient who experienced an anaphylactic reaction.
A reakciók rendszerint röviddel az infúzió megkezdését követően jelentkeztek.
In clinical studies doses up to 40 mg/ kg body weight were used.
A klinikai vizsgálatok során legfeljebb 40 mg/ ttkg- nak megfelelő dózist adtak.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Farmakoterápiás csoport: tápcsatorna és anyagcseretermékek – enzimek.
A16AB07 alglucosidase alfa.
A16AB07, alfa- alglükozidáz.
Alglucosidase alfa is a recombinant form of human acid α -glucosidase and is produced by recombinant DNA technology using Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Az alfa- alglükozidáz az emberi α- glükozidáz sav rekombináns formája és rekombináns DNS - technológiával állítják elő kínai hörcsög petesejtkultúrájának (CHO) a felhasználásával.
Pompe disease Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Pompe- betegség A Pompe- betegség ritkán előforduló, progresszív és fatális metabolicus myopathia, melynek becsült globális előfordulása 40 000 szülésenként egy esetre tehető.
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSD- II), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
A Pompe- betegség egyéb megnevezései közé tartozik a II- es típusú glikogéntárolási betegség (GSD- II), sav- maltáz hiány (AMD) és II- es típusú glycogenosis.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid α - glucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
A Pompe- betegség a lizoszomális tárolási betegségek közé tartozik, mivel előidézője a természetesen előforduló lizoszomális hidroláz, a lizoszomális glikogént glükózzá bontó α- glükozidáz sav (GAA) hiánya.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
A Pompe- betegség klinikai megjelenése olyan betegségegyüttesként írható le, amely magában foglalja egyrészt a gyorsan előrehaladó, csecsemőkorban kialakuló betegségformát (a Pompe- betegség tünetei rendszerint az első életévben jelentkeznek és esetükben igen rövid a várható élettartam), másrészt a lassabban progrediáló, későbbi életkorban kialakuló formát.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
A Pompe- betegség csecsemőkorban kialakuló betegségformájának jellemzője a szívben és a vázizomzatban lerakódó nagy mennyiségű glikogén, ami minden esetben gyorsan progrediáló cardiomyopathiát, általános izomgyengeséget és hypotoniát idéz elő.
Death typically occurs due to cardiac and/ or respiratory failure before the age of one year.
Az elhalálozás rendszerint az egyéves életkor előtti szívelégtelenség vagy légzési elégtelenség miatt következik be.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Egy retrospektív természetes lefolyású, csecsemőkorban kialakuló Pompe- betegségben szenvedőkre (n=168) kiterjedő vizsgálatban a tünetek megjelenésének átlagos életkora 2, 0 hónap, az elhalálozás átlagos életkora 9, 0 hónap volt.
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
A Kaplan- Meier- féle túlélési arány 12, 24 és 36 hónapos korban rendre 26%, 9% és 7% volt.
A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
Leírtak egy atípusos, lassabban progrediáló, csecsemőkorban kialakuló Pompe- betegségformát is, amelyre kevésbé súlyos cardiomyopathia, és ennélfogva hosszabb túlélés jellemző.
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
A Pompe- betegség késői megjelenésű formája csecsemőkorban, gyermekkorban, serdülőkorban vagy akár felnőttkorban jelentkezik és sokkal kevésbé gyorsan progrediál, mint a csecsemőkorban kialakuló forma.
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Általában olyan mértékű maradék GAA- aktivitás jellemzi, amely elégséges a cardiomyopathia
The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of
6 kialakulásának a megelőzéséhez, ugyanakkor a későbbi korban kialakuló Pompe- betegségben szenvedőknek mintegy 4% - ánál a szívet érintő tünetek megjelenéséről számoltak be.
6 ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
A Pompe- betegség késői megjelenésű formájában szenvedő betegeknél progresszív myopathia jelentkezik, főként a medencetájéki és lapockatájéki proximalis izmok és különböző mértékben a légzőszervi izmok érintettek, ami végső fokon alapvető fogyatékossághoz és/ vagy lélegeztetési szükséglethez vezet.
It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
A feltételezés szerint a Myozyme helyreállítja a lizoszomális GAA- tevékenységet, ami a szív - és vázizmok működésének stabilizálását vagy helyreállítását eredményezi (beleértve a légzőszervi izmokat is).
Due to the blood- brain barrier effect and the enzyme’ s size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
A vér- agy gát hatása és az enzim mérete következtében az alfa- alglükozidáz központi idegrendszer általi felvétele nem valószínű.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historically- controlled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Csecsemőkorban kialakuló Pompe- betegség; 6 hónapos vagy fiatalabb betegeken végzett klinikai vizsgálat A Myozyme hatásosságát és biztonságosságát, 18, csecsemőkorban megbetegedett, nem lélegeztetett, a kezelés megkezdésekor 6 hónapos vagy annál fiatalabb beteg pivotal, randomizált, nyílt, hisztorikus adatokon alapuló kontrollos klinikai vizsgálatával értékelték.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
A kezeletlen hisztorikus kohortot összevetették a pivotal vizsgálatban részt vevő populációval, melyben a hisztorikus kohort a retrospektív természetes kórlefolyású vizsgálatból (n=42) származott és csecsemőkorban megbetegedett, Pompe- betegségben szenvedő betegekből állt.
Patients were randomized to receive either 20 mg/ kg or 40 mg/ kg every two weeks for a period of 52 weeks.
A betegek 52 héten keresztül kéthetente véletlenszerűen vagy 20 mg/ ttkg, vagy 40 mg/ ttkg adagot kaptak.
The primary endpoint was the proportion of patients who were alive and free of invasive ventilator support.
Az elsődleges végpont az életben maradó és invazív lélegeztetésre nem szoruló betegek aránya volt,.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Ötvenkét heti kezelés után mind a 18 Myozyme- mal kezelt beteg életben volt, a 18 közül 15 invazív lélegeztetés nélkül volt életben, ugyanakkor a kezeletlen hisztorikus kohort csoportban a 42 betegből 1 volt életben 18 hónapos korában.
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
104 hét kezelés után a kiterjesztett vizsgálatba bevont mind a 16 beteg életben volt, és a 16- ból 10 nem szorult invazív lélegeztetésre.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
A vizsgálat végén (az egyes betegeknél a kezelés időtartama 60- 150 hét között, az átlagos utánkövetési időszak pedig 119 hét körül mozgott) a 16 betegből 14 volt életben, az életben maradó és invazív lélegeztetésre nem szoruló betegek száma pedig 16- ból 9 volt.