natgillin/translations-raw huggingface dataset:
By supplying the enzyme, the symptoms of the disease are improved or controlled.
Az enzim pótlása a betegség tüneteinek javulását vagy stabilizálását eredményezi.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged How has Elaprase been studied?
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 84 16 E- mail: mail@ emea. europa. eu http: // www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged Milyen módszerekkel vizsgálták az Elaprase- t?
The effects of Elaprase were first tested in experimental models before being studied in humans.
Az Elaprase hatását kísérleti modelleken tesztelték, mielőtt embereken kipróbálták volna.
The main study of Elaprase involved 96 male patients aged between 5 and 31 years, and compared its effectiveness with that of a placebo (dummy treatment).
A 96 – 5 és 31 év közötti – férfi beteg bevonásával végzett fő vizsgálat az Elaprase és egy placebó (hatóanyag nélküli kezelés) hatásosságát vetette össze.
The main measures of effectiveness were lung function (‘ forced vital capacity’, the maximum amount of air the patient could exhale), and the distance the patients could walk in 6 minutes, which measures the combined effects of the illness on the heart, lungs, joints and other organs.
A hatásosság fő mércéje a légzésfunkció volt („ erőltetett vitálkapacitás ”, az a maximális légmennyiség, melyet a beteg ki tud lélegezni), valamint az a távolság, amelyet a betegek 6 perc alatt sétálva meg tudtak tenni, ami a betegség a szívre, tüdőkre, ízületekre és egyéb szervekre kifejtett összesített hatását méri.
These measurements were taken before treatment and again after 52 weeks of treatment.
Ezeket a méréseket a kezelés előtt végezték el, majd a kezelés 52. hete után megismételték.
The study showed that Elaprase improved both lung function and the walking ability of the patients.
A vizsgálat eredményei szerint az Elaprase a betegek légzésfunkcióját és járási képességét egyaránt javította.
After 52 weeks, the patients receiving Elaprase could walk 43.3 m in 6 minutes, whereas patients receiving placebo could walk 8.2 m.
52 hetes kezelést követően az Elaprase- t szedő betegek 6 perc alatt 43, 3 métert tettek meg, míg a placebót kapó betegeknél ez a távolság mindössze 8, 2 méter volt.
The most common side effects with Elaprase (seen in more than 1 in 10 patients) were related to the infusion, including skin reactions (rash or itching), pyrexia (fever), headache, hypertension (high blood pressure) and swelling at the site of the infusion.
Az Elaprase szedése során előforduló leggyakoribb (10 betegből több mint egynél előforduló) mellékhatások az infúzióval voltak kapcsolatosak, köztük bőrreakciók (kiütés vagy viszketés) pyrexia (láz), fejfájás, hipertenzió (magas vérnyomás) és az infúzió beadásának helyén keletkező duzzanat.
Other very common side effects were dyspepsia (heartburn) and chest pain.
Gyakori mellékhatás volt a dyspepsia (gyomorégés) és a mellkasi fájdalom is.
For the full list of all side effects reported with Elaprase, see the Package Leaflet.
Kérjük, hogy az Elaprase használatához kapcsolódó összes mellékhatást illetően olvassa el a betegtájékoztatót!
Elaprase should not be used in people who may be allergic (hypersensitive) to idursulfase or any of the other ingredients.
Az Elaprase- t nem szabad alkalmazni olyan betegeknél, akik allergiásak (túlérzékenyek) lehetnek az idurszulfázzal vagy a készítmény egyéb összetevőivel szemben.
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) concluded that the improvements shown in the study, even if limited, represent a clinical benefit in the treatment of Hunter syndrome.
Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) arra a következtetésre jutott, hogy vizsgálat által kimutatott – mégoly korlátozott mértékű – javulás klinikai hasznot jelent a Hunter- kór kezelésében.
They decided that the benefits of Elaprase are greater than its risks in the long-term treatment of patients with Hunter syndrome and recommended that Elaprase be given marketing authorisation.
A bizottság úgy határozott, hogy az Elaprase előnyei a Hunter- kórban szenvedő betegek hosszú távú kezelésében meghaladják a kockázatokat, és javasolta az Elaprase- re vonatkozó forgalomba hozatali engedély kiadását.
Elaprase has been authorised under ‘ exceptional circumstances’.
Az Elaprase forgalomba hozatalát „ kivételes körülmények ” között engedélyezték.
This means that because Hunter syndrome is rare, it had not been possible to obtain complete information about Elaprase.
Ez azt jelenti, hogy mivel a Hunter- kór ritka, nem lehetett teljes körű információt gyűjteni az Elaprase hatásairól.
What information is still awaited for Elaprase?
Milyen információk várhatók még az Elaprase- el kapcsolatban?
The company that makes Elaprase will investigate the long-term effects of the medicine, and whether it stimulates the body to produce special proteins called antibodies against the medicine.
Az Elaprase- t gyártó vállalat vizsgálni fogja a gyógyszer hosszú távú hatásosságát, valamint azt, hogy az Elaprase arra ösztönzi- e a testet, hogy antitesteknek nevezett különleges proteinokat termeljen a gyógyszer ellen.
The company will also study the medicine ’ s effectiveness in patients below 5 years of age, and investigate whether it has any effects on the lungs, the heart or the blood vessels.
A vállalat 5 évesnél fiatalabb betegeknél is vizsgálni fogja a gyógyszer hatékonyságát, valamint azt, hogy hatással van- e a tüdőre, a szívre és a véredényekre.
Which measures are being taken to ensure the safe use of Elaprase?
Milyen intézkedéseket hoztak az Elaprase biztonságos használatának biztosítása céljából?
The company that makes Elaprase will monitor the safety of the medicine in a long-term survey of patients with Hunter syndrome.
Az Elaprase- t gyártó vállalat egy, a Hunter- kórban szenvedő betegeken végzett, hosszú távú vizsgálatban fogja nyomon követni a gyógyszer biztonságosságát.
This will include analysis of the medicine ’ s effects in female patients and whether it can be used safely in the patient ’ s home.
Ez magában foglalja majd a gyógyszer női betegekre kifejtett hatásainak elemzését is, illetve azt, hogy a gyógyszer biztonságosan alkalmazható- e a beteg otthonában.
Other information about Elaprase:
Az Elaprase- el kapcsolatos egyéb információ:
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Elaprase to Shire Human Genetic Therapies AB on 8 January 2007.
2007. január 8- án az Európai Bizottság a Shire Human Genetic Therapies AB részére az Elaprase- re vonatkozóan megadta az Európai Unió egész területére érvényes forgalomba hozatali engedélyt.
The record of Elaprase’ s designation as an orphan medicine is available here.
Az Elaprase különleges okból gyártott gyógyszerként való megjelöléséről szóló dokumentum itt érhető el.
The full EPAR for Elaprase can be found here.
Az Elaprase- re vonatkozó teljes EPAR itt olvasható.
EU/ 1/ 06/ 365/ 001
EU törzskönyvi szám EU/ 1/ 06/ 365/ 001
Elaprase
Kereskedelmi név Elaprase
2 mg/ ml
Hatáserősség 2 mg/ ml
Concentrate for solution for infusion
Gyógyszerforma Koncentrátum oldatos infúzióhoz
Vial (glass)
Csomagolás Injekciós üveg (üveg)
3 ml
Tartalom 3 ml
Elaprase 2 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Elaprase 2 mg/ ml koncentrátum oldatos infúzióhoz.
Each vial of 3 ml contains 6 mg of idursulfase.
Egy 3 ml- es injekciós üveg 6 mg idurszulfázt tartalmaz.
Idursulfase is produced by recombinant DNA technology in a continuous human cell line.
Az idurszulfázt rekombináns DNS technológiával, folytonos humán sejtvonalon állítják elő.
Elaprase is indicated for the long-term treatment of patients with Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II, MPS II).
Az Elaprase Hunter- kórban (Mucopolysaccharidosis II, MPS- II) szenvedő betegek hosszú távú kezelésére szolgál.
Elaprase treatment should be supervised by a physician or other healthcare professional experienced in the management of patients with MPS II disease or other inherited metabolic disorders.
Az Elaprase- kezelést az MPS II vagy más, öröklött anyagcsere- betegségben szenvedő betegek kezelésében tapasztalt orvosnak vagy más egészségügyi szakembernek kell felügyelnie.
Elaprase is administered at a dose of 0.5 mg/ kg body weight every week by intravenous infusion over a 3 hour period, which may be gradually reduced to 1 hour if no infusion-associated reactions are observed (see section 4.4).
Az Elaprase- t hetente, 0, 5 mg/ ttkg adagban, intravénás infúzióként kell beadni 3 óra alatt, ez az időtartam fokozatosan 1 órára csökkenthető, ha nem jelentkeznek az infúzióval összefüggő reakciók (lásd 4. 4 pont).
For preparation and administration instructions see section 6.6.
Az elkészítési és alkalmazási utasítások a 6. 6 pontban találhatók.
Patients with renal or hepatic impairment There is no clinical experience in patients with renal or hepatic insufficiency.
Vese - vagy májelégtelenségben szenvedő betegek Vese - vagy májelégtelenségben szenvedő betegekkel nincs klinikai tapasztalat.
See section 5.2.
Lásd az 5. 2 pontot.
Elderly patients There is no clinical experience in patients over 65 years of age.
Időskorú betegek A 65 év feletti betegek esetében nincs klinikai tapasztalat.
Paediatric patients The dose for children and adolescents is 0.5 mg/ kg body weight weekly.
Gyermekkorú betegek Gyermek - és serdülőkorban a szokásos adag hetente 0, 5 mg/ ttkg.
For preparation and administration instructions see section 6.6.
Az elkészítésre és az alkalmazásra vonatkozó utasítások a 6. 6 pontban találhatók.
There is no clinical experience in children under the age of 5.
Az 5 év alatti gyermekek esetében nincs klinikai tapasztalat.
Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Az idurszulfázzal kezelt betegeknél infúzióval összefüggő reakciók léphetnek fel (lásd 4. 8 pont).
Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicines, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulization.
Az infúzióval összefüggő reakciók kezeléséhez, illetve a tünetek enyhítéséhez lassítani kell az infúzió sebességét, illetve fel kell függeszteni, vagy különböző gyógyszerek adása – például antihisztaminok, lázcsillapítók, kis dózisú kortikoszteroidok (prednizolon és metilprednizolon) vagy béta- agonista nebulizátoros kezelés – válhat szükségessé.
Consider delaying the infusion in patients who present with an acute febrile respiratory illness.
Az infúzió adásának elhalasztása mérlegelendő azoknál a betegeknél, akiknél akut lázas légúti betegség áll fenn.
Patients who develop IgM or IgG antibodies are at a higher risk of infusion reactions and other adverse reactions, however, IgE antibodies have not been observed.
Az IgM, illetve IgG antitestekkel bíró betegeknél magasabb az infúzióval összefüggő reakció és egyéb nemkívánatos mellékhatások kockázata, IgE- antitesteket azonban nem észleltek.
Anaphylactoid reactions, which have the potential to be life threatening, have been observed in some patients treated with Elaprase, as with any intravenous protein product.
Mint bármelyik, intravénásan adandó fehérjetartalmú készítmény esetén, néhány Elaprase- zal kezelt betegeknél is megfigyeltek potenciálisan az életet is veszélyeztető anafilaktoid reakciókat.
Late emergent symptoms and signs of anaphylactoid reactions have been observed as long as 24 hours after an initial reaction.
Az első reakciót követően akár 24 óra elteltével is megfigyelték anafilaktoid reakciók későn jelentkező tüneteit és jeleit.
If an anaphylactoid reaction occurs the infusion should be immediately suspended and appropriate treatment and observation initiated.
Ha anafilaktoid reakció jelentkezik, azonnal fel kell függeszteni az infúziót, és megfelelő kezelést és megfigyelést kell kezdeni.
Patients experiencing severe or refractory anaphylactoid reactions may require prolonged clinical monitoring.
Azoknál a betegeknél, akiknél súlyos vagy refrakter anafilaktoid reakciók jelentkeznek, tartós klinikai monitorozás lehet szükséges.
Patients who have experienced anaphylactoid reactions should be treated with caution when re-administering Elaprase.
Azoknál a betegeknél, akiknél anafilaktoid reakciók jelentkeztek, az Elaprase ismételt alkalmazása során óvatosan kell eljárni.
No formal drug interaction studies have been conducted with Elaprase.
Az Elaprase- zal semmilyen formális interakciós vizsgálatot nem végeztek.
Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
A celluláris lizoszómákban zajló metabolizmus alapján nem várható, hogy az idurszulfáz a citokróm P450- enzimek által közvetített kölcsönhatásokban venne részt.
Elaprase is not indicated for use in women of child-bearing potential.
Fogamzóképes nőknél nem javasolt az Elaprase alkalmazása.
No reproductive studies in female animals have been performed.
Nem végeztek reproduktív vizsgálatokat nőstény állatokban.
Excretion of idursulfase in milk has not been studied.
Nem vizsgálták az idurszulfáz tejben való kiválasztódását.
No studies on the effects on the ability to drive and use machines have been performed.
A készítménynek a gépjárművezetéshez és a gépek üzemeltetéséhez szükséges képességeket befolyásoló hatásait nem vizsgálták.
4.8 Undesirable effects
3 4. 8 Nemkívánatos hatások, mellékhatások
Adverse drug reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/ kg Elaprase weekly in the Phase II/ III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
A II/ III- fázisú, 52 hetes, placebo- kontrollos vizsgálatban heti 0, 5 mg/ ttkg Elaprase- kezelésben részesülő 32 betegnél megfigyelt gyógyszermellékhatások súlyossági foka csaknem minden esetben enyhe vagy közepes volt.
The most common were infusion-related reactions, 202 of which were reported in 22 out of 32 patients
A leggyakoribbak az infúzióval összefüggő reakciók voltak: az összesen beadott 1580 infúzióból 202 esetben jelentkeztek, a 32 betegből 22- nél.
In the placebo treatment group 128 infusion- related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
A placebóval kezelt csoportnál az összesen beadott 1612 infúzióból 128 infúzióval összefüggő reakciót jelentettek a 32- ből 21 betegnél.
Related reactions in the placebo group were similar in nature and severity to those in the treated group.
A placebo- csoportnál jelentkező reakciók természete és súlyossága hasonló volt a kezelt csoportéhoz.
The most common of these infusion-related reactions included cutaneous reactions (rash, pruritus, urticaria), pyrexia, headache, and hypertension.
A leggyakoribb infúzióval összefüggő reakciók a következők voltak: bőrreakciók (kiütés, viszketés, urticaria), láz, fejfájás és magas vérnyomás.
Adverse drug reactions are listed in the table below with information presented by system organ class and frequency.
Az alábbi táblázat a mellékhatásokat mutatja szervrendszerenkénti osztályozásban és gyakoriság szerint.
Frequency is given as very common (> 1/ 10) or common (> 1/ 100, < 1/ 10).
A gyakoriság megadása nagyon gyakori (> 1/ 10), illetve gyakori (> 1/ 100, < 1/ 10) kategóriákban történt.
The occurrence of an event in a single patient is defined as common in view of the number of patients treated.
Az esemény előfordulási gyakorisága egy adott betegnél a kezelt betegek száma alapján került meghatározásra.
Adverse drug reactions were defined as treatment-emergent events with suspected causality and excluded non-serious events that were reported only once in a single patient; treatment emergent events with an excess incidence of at least 9% compared with placebo were also considered as adverse drug reactions.
Kezeléssel összefüggő mellékhatásnak tekintették azokat a kezelés során jelentkező eseményeket is, melyek a placebóval összehasonlítva annál 9% - kal nagyobb gyakorisággal jelentkeztek.
Adverse Drug Reaction System Organ Class (Preferred Term) Nervous system disorders Eye disorders
Idegrendszeri betegségek és tünetek
headache dizziness, tremor
fejfájás szédülés, remegés
Cardiac disorders
Szembetegségek és szemészeti tünetek Szívbetegségek és szívvel kapcsolatos tünetek
lacrimation increased
fokozott könnyelválasztás
arrhythmia*, cyanosis
ritmuszavar *, cyanosis
Common: and
Gyakori:
hypertension hypotension, flushing
magas vérnyomás magas vérnyomás, kipirulás
bronchospasm, pulmonary embolism*, cough, wheezing, tachypnoea, dyspnoea
bronchospazmus, tüdőembólia *, köhögés, ziháló légzés, szapora légzés, nehéz légzés
Gastrointestinal disorders
Emésztőrendszeri betegségek tünetek
Very
és
dyspepsia abdominal pain, nausea, diarrhoea, swollen tongue
Nagyon A bőr és a bőralatti szövet betegségei és tünetei
Very common:
gyakori:
urticaria, rash, pruritus face oedema, erythema, eczema
dyspepsia hasi fájdalom, rosszullét, hasmenés, nyelvduzzanat
Musculoskeletal and connective tissue disorders General disorders and
Nagyon
chest pain arthralgia
urticaria, bőrkiütés, viszketés arcoedema, erythema, ekzema
administration site conditions
4
Common:
Szervrendszerenkénti csoportosítás
pyrexia, infusion site swelling oedema peripheral
Nemkívánatos mellékhatás (preferált fogalom)
* see serious adverse reactions below
A csont- izomrendszer és a kötőszövet betegségei és tünetei Nagyon gyakori: mellkasi fájdalom Gyakori: ízületi fájdalom Általános tünetek, az alkalmazás helyén fellépő reakciók Nagyon gyakori: láz, az infúzió helyén jelentkező duzzanat Gyakori: perifériás oedema * lásd a súlyos nemkívánatos mellékhatások között lejjebb
Four patients experienced a hypoxic episode during one or several
A vizsgálatok során összesen 5 betegnél észleltek súlyos mellékhatást, a betegek 0, 5 mg/ ttkg gyógyszert kaptak hetente, illetve minden második héten.
4 infusions, which necessitated oxygen therapy in 3 patients with severe underlying obstructive airway disease (2 with a pre-existing tracheostomy).
Négy betegnél hipoxiás epizód jelentkezett egy vagy több infúzió adása során, mely oxigénkezelést igényelt 3 betegnél, akiknél már korábban fennállt súlyos obstruktív légúti betegség (közülük 2 betegnek már tracheostomája volt).
The most severe episode, which was associated with a short seizure, occurred in a patient who received his infusion while he had a febrile respiratory exacerbation.
A legsúlyosabb esemény – egy rövid időtartamú epilepsziás roham – egy olyan betegnél jelentkezett, aki akkor kapta az infúziót, miközben lázas légúti megbetegedése rosszabbodott.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulization.
Ezek az események nem ismétlődtek meg a későbbi infúziók adásakor, amikor alacsonyabb cseppszámot, illetve az infúzió adása előtt alacsony dózisú szteroidot, antihisztamint és béta- agonista nebulizátoros kezelést alkalmaztak.
The fifth patient, who had pre- existing cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Az ötödik beteg anamnézisében cardiopathia szerepelt, nála a vizsgálat során korai kamrai komplexumot és tüdőembóliát diagnosztizáltak.
There have been post-marketing reports of anaphylactoid reactions.
A forgalombahozatalt követően anafilaktoid reakciókról számoltak be.
Please see section 4.4 for further information.
A további információkat lásd a 4. 4 pontban.
Across all studies, 53/ 108 patients (49%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Az összes vizsgálat során a betegek 49% - ánál (53/ 108) alakultak ki idurszulfáz IgG- antitestek.
Six of the IgG positive patients also tested positive for IgM antibodies, and 1 patient tested positive for IgA antibodies.
Az IgG- pozitív betegek közül hatan IgM- antitestekre is pozitívak voltak, és 1 betegnél észleltek IgA - antitest pozitivitást.
No patient developed IgE antibodies during any study.
A vizsgálatok során egyetlen betegnél sem alakult ki IgE- antitest.
The overall neutralizing antibody rate was 11/ 108 patients (10%).
A teljes neutralizáló antitestarány 10% volt (11/ 108).
In the 52-week study, rates of seropositivity peaked by Weeks 18 to 27 and steadily declined thereafter for the remainder of this study.
Az 52- hetes vizsgálat során a szeropozitivitási csúcs a 18. – 27. hét között volt, majd innen kezdve folyamatosan csökkent a vizsgálat hátralévő idejében.
In general, patients who tested positive for IgG antibodies were more likely to have infusion-related events than those who did not test positive.
Általánosságban elmondható, hogy az IgG- antitest pozitivitást mutató betegeknél gyakoribbak voltak az infúzióval összefüggő reakciók, mint azoknál, akiknél nem volt pozitivitás.
However, overall rates of infusion-related adverse events declined over time, regardless of antibody status.
Az infúzióval összefüggő reakciók mértéke mindazonáltal az antitest státuszuktól függetlenül az idő múlásával csökkent.
The reduction of urinary GAG excretion was somewhat less in patients for whom circulating anti-idursulfase antibodies were detected.
A vizeletben kiválasztódó GAG (glikozaminoglikánok) csökkenése kismértékben alacsonyabb volt azoknál a betegeknél, akiknél anti- idurszulfáz antitesteket találtak.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes, ATC code:
Tápcsatorna és anyagcsere egyéb gyógyszerei – enzimek, ATC kód:
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
A Hunter- szindróma az X- kromoszómához kötött betegség, melyet a lizoszomális iduronat- 2- szulfatáz enzim hiányos működése okoz.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Az iduronat- 2- szulfatáz feladata, hogy az oligoszacharidhoz kapcsolódó szulfát- gyökök lehasításával katabolizálja a glikozaminoglikánok (GAG), a dermatán - szulfát és a heparan- szulfát képződését,.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
5 hiányzik, vagy elégtelen a működése, ezáltal a glikozaminoglikánok fokozatosan felhalmozódnak a sejtekben, ami a sejtek megnagyobbodásához, organomegáliához, szöveti károsodáshoz és a szervrendszerek működési zavarához vezet.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Az idurszulfáz a lizoszomális iduronat- 2- szulfatáz enzim tisztított formája, előállítása humán sejtvonalon történik, ami a természetben előforduló enzimhez hasonló humán glikolizációs profilt biztosít.
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Az idurszulfáz 525 aminosavból álló glikoproteinként választódik ki, 8 N- gyököt tartalmazó glikolizációs helye van, melyekhez komplex, hibrid és magas mannóz- tartalmú oligoszacharid- láncok kapcsolódnak.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous Elaprase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
A Hunter- kórban szenvedő betegek intravénás Elaprase- kezelése során az exogén enzimet a sejtek lizoszómái veszik fel.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Ez az enzim sejtbe jutását eredményezi, megcélozva az intracelluláris lizoszómákat és ennek következtében a felhalmozódott GAG katabolizmusát.