natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Doxorubicin SUN was to be used in combination with bortezomib (another anticancer medicine). 
Ez esetben a Doxorubicin SUN-t bortezomibbal (egy másik daganatellenes gyógyszer) kombinált alkalmazásra szánták.
In Caelyx and Doxorubicin SUN, doxorubicin is contained (encapsulated) in ‘pegylated liposomes' (tiny fatty spheres that are coated with a chemical called polyethylene glycol). 
A Caelyx és a Doxorubicin SUN a doxorubicint „pegilált liposzómákban” (egy polietilén-glikol nevű anyaggal bevont apró zsírgömbökben) tartalmazza.
Doxorubicin accumulates in areas of the body where the blood vessels have an abnormal shape, such as within tumours, where its action is concentrated. 
A doxorubicin a test olyan részein gyülemlik fel és hatása is ott koncentrálódik, ahol a vérerek rendellenes alakúak, például a daganatokban.
What is Doxorubicin SUN? 
Milyen típusú gyógyszer a Doxorubicin SUN?
What was Doxorubicin SUN expected to be used for? 
Milyen alkalmazásra szánták a Doxorubicin SUN-t?
Doxorubicin SUN is concentrate to be made up into a solution for infusion (drip into a vein). 
A Doxorubicin SUN egy koncentrátum, amelyből oldatos infúziót készítenek.
Information on the reference medicine can also be found on the Agency's website. 
A referencia-gyógyszerre vonatkozó információ szintén megtalálható az Ügynökség weboldalán.
Further information on Pazenir can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/pazenir. 
A Pazenir-rel kapcsolatban további információ az Európai Gyógyszerügynökség honlapján található: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/pazenir.
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Pazenir? 
Milyen intézkedések vannak folyamatban a Pazenir biztonságos és hatékony alkalmazásának biztosítása céljából?
The medicine is given once a day on days 1, 8 and 15 of each cycle. 
A gyógyszert minden ciklus 1., 8. és 15. napján, naponta egyszer kell beadni.
Other information about Pazenir 
A Pazenir-rel kapcsolatos egyéb információ
By keeping this structure intact, the cells cannot divide and they eventually die. 
Mivel a váz egyben marad, a sejtek képtelenek lesznek osztódni, és végül elpusztulnak.
Pazenir received a marketing authorisation valid throughout the EU on 6 May 2019. 
2019. május 6-án a Pazenir az Európai Unió egész területére érvényes forgalombahozatali engedélyt kapott.
As for every medicine, the company provided studies on the quality of Pazenir. 
Mint minden gyógyszer esetében, a vállalat a Pazenir minőségére vonatkozó vizsgálatokat nyújtott be.
Pazenir also affects non-cancer cells such as blood and nerve cells, which can cause side effects. 
A Pazenir a nem daganatos sejtekre - például a vér- és az idegsejtekre - is hatással van, ami mellékhatásokat okozhat.
An overview of Pazenir and why it is authorised in the EU 
A Pazenir-re vonatkozó áttekintés és az EU-ban való engedélyezésének indoklása
Immediately after giving Pazenir, gemcitabine should be given. 
Közvetlenül a Pazenir beadása után gemcitabint kell adni.
It should not be interchanged with other medicines containing paclitaxel. 
A gyógyszer nem helyettesíthető más, paklitaxelt tartalmazó gyógyszerekkel.
Studies on the benefits and risks of the active substance in the authorised uses have already been carried out with the reference medicine, Abraxane, and do not need to be repeated for Pazenir. 
A hatóanyag előnyeire és kockázataira irányuló vizsgálatokat a jóváhagyott alkalmazásokban már elvégezték a referencia-gyógyszerrel, az Abraxane-nal, így ezeket a Pazenir esetében nem szükséges megismételni.
The recommended dose depends on the patient's height and weight. 
A javasolt adag a beteg testtömegétől és testmagasságától függ.
What are the benefits and risks of Pazenir? 
Milyen előnyökkel és kockázatokkal jár a Pazenir alkalmazása?
Therefore, the Agency's view was that, as for Abraxane, the benefits of Pazenir outweigh the identified risks and it can be authorised for use in the EU. 
Ezért az Ügynökségnek az volt a véleménye, hogy az Abraxane-hoz hasonlóan a Pazenir előnyei meghaladják annak azonosított kockázatait, és a Pazenir alkalmazása az EU-ban engedélyezhető.
The European Medicines Agency concluded that, in accordance with EU requirements, Pazenir has been shown to be comparable to Abraxane. 
Az Európai Gyógyszerügynökség megállapította, hogy az EU követelményeinek megfelelően a Pazenir összehasonlíthatónak bizonyult az Abraxane-nal.
This makes it easy to prepare a suspension of paclitaxel, which can be infused into a vein. 
Ez megkönnyíti a paklitaxel szuszpenzió elkészítését, amely azután becsepegtethető a vénába.
For more information on generic medicines, see the question-and-answer document here. 
A generikus gyógyszerekkel kapcsolatban további információ ebben a kérdés-válasz dokumentumban található.
‘Metastatic' means that the cancer has spread to other parts of the body; 
Az „áttétes” azt jelenti, hogy a daganat a szervezet más részeire is átterjedt.
Pazenir is used to treat the following cancers in adults: 
A Pazenir-t a következő daganatos betegségek kezelésére alkalmazzák felnőtteknél:
This means that Pazenir contains the same active substance and works in the same way as a ‘reference medicine' already authorised in the EU called Abraxane. 
Ez azt jelenti, hogy a Pazenir ugyanazt a hatóanyagot tartalmazza és ugyanolyan módon hat, mint egy, az EU-ban már engedélyezett, Abraxane nevű „referencia-gyógyszer”.
In non-small cell lung cancer, treatment is carried out in 3-week cycles with Pazenir given on days 1, 8 and 15 of each cycle and carboplatin given on day 1 immediately after Pazenir. 
Nem-kissejtes tüdődaganat esetén a kezelést háromhetes ciklusokban végzik, és a Pazenir-t minden ciklus 1., 8. és 15. napján adják be, a karboplatint pedig az 1. napon, közvetlenül a Pazenir beadása után alkalmazzák.
Paclitaxel blocks a stage of cell division in which the cell's internal ‘skeleton' is dismantled to allow the cell to divide. 
A paklitaxel gátolja a sejtosztódás azon szakaszát, amelynek során a sejt belső „váza” szétválik, hogy a sejt osztódhasson.
Because Pazenir is a generic medicine and is bioequivalent to the reference medicine, its benefits and risks are taken as being the same as the reference medicine's. 
Mivel a Pazenir generikus gyógyszer és biológiailag egyenértékű a referencia-gyógyszerrel, előnyei és kockázatai azonosnak tekinthetők a referencia-gyógyszer előnyeivel és kockázataival.
Why is Pazenir authorised in the EU? 
Miért engedélyezték a Pazenir forgalomba hozatalát az EU-ban?
Paclitaxel has been available as a cancer medicine since 1993. 
A paklitaxel 1993 óta forgalomban lévő daganatellenes gyógyszer.
There was no need for ‘bioequivalence' studies to investigate whether Pazenir is absorbed similarly to the reference medicine to produce the same level of the active substance in the blood. 
Biológiai egyenértékűségi vizsgálatokra nem volt szükség annak tanulmányozása céljából, hogy a Pazenir felszívódása hasonló-e a referencia-gyógyszeréhez, és így azonos hatóanyagszintet eredményez-e a vérben.
This is because Pazenir is given by infusion into a vein and the nanoparticles it contains rapidly separate into its constituent parts in the same way as Abraxane's. 
Ennek oka az, hogy a Pazenir-t vénába adott infúzióként alkalmazzák, és a benne lévő nanorészecskék az Abraxane-nal megegyező módon gyorsan alkotóelemeire esnek szét.
For more information about using Pazenir, see the package leaflet or contact your doctor or pharmacist. 
A Pazenir alkalmazásával kapcsolatban további információért olvassa el a betegtájékoztatót, illetve kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.
• non-small cell lung cancer, as a first treatment in combination with the cancer medicine carboplatin when the patient cannot have surgery or radiotherapy. 
• Nem-kissejtes tüdődaganat; első kezelésként a karboplatin nevű daganatellenes gyógyszerrel kombinációban, ha a beteg nem műthető és nem részesülhet sugárterápiában.
• metastatic breast cancer, when the first treatment has stopped working and standard treatment including an anthracycline (another type of cancer medicine) is not suitable. 
• Áttétes emlődaganat, ha az első kezelés hatástalanná vált és az antraciklint (egy másik típusú daganatellenes gyógyszer) tartalmazó szokásos kezelés nem alkalmazható.
Pazenir is given as an infusion into a vein over a period of 30 minutes. 
A Pazenir-t 30 percig tartó intravénás infúzióban kell beadni.
How is Pazenir used? 
Hogyan kell alkalmazni a Pazenir-t?
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Pazenir have been included in the summary of product characteristics and the package leaflet. 
A Pazenir biztonságos és hatékony alkalmazása érdekében az egészségügyi szakemberek és a betegek által követendő ajánlások és óvintézkedések feltüntetésre kerültek az alkalmazási előírásban és a betegtájékoztatóban.
In metastatic adenocarcinoma of the pancreas, Pazenir is given in 4-week treatment cycles. 
Áttétes hasnyálmirigy adenokarcinóma esetében a Pazenir-t négyhetes kezelési ciklusokban kell alkalmazni.
In Pazenir, as in its reference medicine Abraxane, paclitaxel is attached to a human protein called albumin in tiny particles known as ‘nanoparticles'. 
A Pazenir-ben, úgy mint az Abraxane referencia-gyógyszerben, a paklitaxel „nanorészecskéknek” nevezett apró részecskékben az albumin humán proteinhez kapcsolódik.
• metastatic adenocarcinoma of the pancreas, as a first treatment in combination with another cancer medicine, gemcitabine; 
• Áttétes hasnyálmirigy adenokarcinóma; első kezelésként a gemcitabin nevű daganatellenes gyógyszerrel kombinációban.
Pazenir contains the active substance paclitaxel attached to a human protein called albumin and is a ‘generic medicine'. 
A Pazenir hatóanyagként az albumin nevű humán proteinhez kötött paklitaxelt tartalmaz, és „generikus gyógyszer”.
How has Pazenir been studied? 
Milyen módszerekkel vizsgálták a Pazenir-t?
In metastatic breast cancer, Pazenir is given on its own every three weeks. 
Áttétes emlődaganat esetén a Pazenir-t háromhetente kell önmagában alkalmazni.
Side effects reported with Pazenir are carefully evaluated and any necessary action taken to protect patients. 
A Pazenir alkalmazásával összefüggésben jelentett mellékhatásokat gondosan értékelik, és a biztonságos és hatékony alkalmazás érdekében a szükséges intézkedéseket meghozzák.
As for all medicines, data on the use of Pazenir are continuously monitored. 
A Pazenir alkalmazásával kapcsolatban felmerülő információkat - hasonlóan minden más gyógyszerhez - folyamatosan figyelemmel kísérik.
The active substance in Pazenir, paclitaxel, belongs to the group of cancer medicines known as the ‘taxanes'. 
A Pazenir hatóanyaga, a paklitaxel a taxánokként ismert daganatellenes gyógyszerek csoportjába tartozik.
Pazenir should only be given under the supervision of a cancer doctor in clinics that are specialised in giving ‘cytotoxic' (cell-killing) medicines. 
A Pazenir kizárólag onkológus felügyelete mellett, „citotoxikus” (sejtölő) szerek adására szakosodott klinikákon alkalmazható.
How does Pazenir work? 
Hogyan fejti ki hatását a Pazenir?
What is Pazenir and what is it used for? 
Milyen típusú gyógyszer a Pazenir és milyen betegségek esetén alkalmazható?
The Member States shall agree to the final healthcare educational pack with the Marketing Authorization Holder (MAH) prior to launch of the product in their territory. 
A tagállamok a készítmény területükön való forgalmazása előtt meg kell majd állapodniuk a végleges egészségügyi oktatási csomagról a forgalomba hozatali engedély jogosultjával (MAH).
Rash and Severe Cutaneous Adverse Reactions safety data from Phases 2 and 3 Incidence of rash and severe cutaneous reactions Grading and management of rash and severe cutaneous reactions, particularly with respect to criteria for the continuation or discontinuation of telaprevir and the other 
Az orvosoknak szóló tájékoztatónak a következő fő ismereteket kell tartalmaznia: fázis II és III vizsgálatból származó, bőrkiütésre és súlyos, a bőrt érintő bőrkiütés és súlyos bőrreakciók előfordulási gyakorisága bőrkiütés és súlyos bőrreakciók osztályozása és kezelése,főként a telaprevir és más kezelési módok folytatására vagy abbahagyására vonatkozóan
The Member States shall ensure that the MAH provides to all physicians who are expected to prescribe or use INCIVO a healthcare professional educational pack containing the following: 
A tagállamok biztosítani fogják, hogy a MAH minden orvost, aki várhatóan felírja vagy használja az INCIVO-t ellássa az egészségügyi szakembereknek szóló, alábbiakat tartalmazó oktatási anyaggal:
The Member States should ensure that all conditions or restrictions with regard to the safe and effective use of the medicinal product described below are implemented: 
A tagállamok biztosítaniuk kell, hogy az alábbiakban leírt összes feltétel vagy korlátozás, tekintettel a gyógyszer biztonságos és hatásos használatára végre legyen hajtva:
1 capsule 
1 ampulla
Strength Pharmaceutical Form 
EU törzskönyvi szám Kereskedelmi név Hatáserősség Gyógyszerforma Az alkalmazás módja
5 capsules 
5 ml
Intravenous use vial (glass) 5 ml 
Oldat injekcióhoz Intravénásan ampulla (üveg)
EU Number 
Tartalom
1 vial 
Csomagolás
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom27 April 2018 EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150 
30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom2018. április 27. EMA/258015/2018 EMEA/H/C/004150
The company had not responded to the last round of questions at the time of the withdrawal. 
A vállalat a visszavonás időpontjában még nem válaszolt az utolsó kérdéssorra.
Prohippur was expected to be used to treat the following inherited disorders: 
A Prohippur-t a következő örökletes betegségek kezelésére szánták:
In its letter notifying the Agency of the withdrawal of the application, the company stated that it needed more time to prepare adequate answers to questions raised by the CHMP. 
Az Ügynökséget a kérelem visszavonásáról értesítő levelében a vállalat úgy nyilatkozott, hogy több időre lenne szüksége, hogy megfelelő válaszokat adjon a CHMP által feltett kérdésekre.
Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP was of the opinion that the benefits of Prohippur did not outweigh its risks. 
Ezért a visszavonás időpontjában a CHMP meglátása szerint a Prohippur előnyei nem haladták meg a kockázatokat.
If you are in a compassionate use programme and need more information about your treatment, contact the doctor who is giving it to you. 
Ha Ön engedélyezés előtti kezelési programban vesz részt, és kezelését illetően további információra van szüksége, vegye fel a kapcsolatot kezelőorvosával.
What is Prohippur? 
Mi a Prohippur?
The conditions are caused by a lack of enzymes needed to remove them. 
A betegségek kialakulását az anyagok eltávolításáért felelős enzimek hiánya okozza.
The application was withdrawn after the CHMP had evaluated the documentation provided by the company and formulated lists of questions. 
A kérelmet azt követően vonták vissza, hogy a CHMP már értékelte a vállalat által benyújtott dokumentációt, és kidolgozta a kérdéslistákat.
Prohippur was not studied directly in patients with these conditions. 
A Prohippur-t nem vizsgálták közvetlenül ilyen betegségekben szenvedő betegekben.
Prohippur also helps remove excess nitrogen from the body, thereby lowering levels of ammonia. 
A Prohippur a többlet nitrogén eltávolítását is segít, ezáltal csökkenti a szervezet ammónia szintjét.
At the time of the withdrawal, the CHMP had some concerns. 
A visszavonás időpontjában a CHMP-nak fenntartásai voltak.
Prohippur is a medicine containing the active substance sodium benzoate. 
Az Prohippur egy gyógyszer, melynek hatóanyaga a nátrium-benzoát.
On 3 April 2018, Lucane Pharma officially notified the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) that it wished to withdraw its application for a marketing authorisation for Prohippur, for the treatment of non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders. 
2018. április 3-án a Lucane Pharma hivatalosan értesítette az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottságát (CHMP), hogy vissza kívánja vonni a nem ketotikus hiperglikémia és a karbamidcikluszavarok kezelésére szánt Prohippur-ra vonatkozó forgalomba hozatali engedély iránti kérelmét.
Finally, the CHMP had questions about the high levels of a substance in Prohippur (butylated methacrylate copolymer), the method of administration and quality control of the medicine in general. 
Végül, a CHMP-nek kérdései merültek fel egy anyagról (butilált metakilátkopolimer), amely nagy mennyiségben van jelen a Prohippur-ban, valamint az alkalmazás módjáról és általánosságban véve a gyógyszer minőségellenőrzéséről.
The CHMP noted that the published studies submitted by the company did not provide enough evidence of the effectiveness and safety of sodium benzoate in the various disorders. 
A CHMP szerint a közzétett vizsgálatok, amelyeket a vállalat benyújtott, nem tartalmaztak elég bizonyítékot a nátrium-benzoát hatásosságára és biztonságosságára vonatkozóan a különböző betegségekben.
Both glycine and ammonia are harmful in high amounts and can cause severe brain damage. 
Nagy mennyiségben mind a glicin, mind pedig az ammónia káros és súlyos agykárosodáshoz vezethet.
The company informed the CHMP that there are no ongoing clinical trials with Prohippur and that a compassionate use programme approved in France will continue as planned. 
A vállalat értesítette a CHMP-t, hogy jelenleg nem folynak klinikai vizsgálatok a Prohippur-ral, és hogy a Franciaországban jóváhagyott engedélyezés előtti kezelési program a tervek szerint folytatódik.
It was to be available as granules. 
Granutátum formájában tervezték forgalmazni.
The active substance in Prohippur, sodium benzoate, helps reduce harmful levels of glycine by attaching to glycine and forming a substance that is more easily removed by the kidneys. 
A Prohippur hatóanyaga, a nátrium-benzoát, csökkenti a glicin kóros szintjét azáltal, hogy a glicinhez kapcsolódva a vesék által könnyebben kiválasztódó anyagot képez.
Furthermore, as Prohippur was not used in clinical trials, the company should have provided data to show that Prohippur granules worked in the same way as the sodium benzoate used in the published studies. 
A Prohippurt nem használták továbbá klinikai vizsgálatokban, ezért a vállalatnak olyan adatokat kellett volna benyújtania, amelyek szerint a Prohippur-granulátum ugyanolyan hatással rendelkezik, mint a közzétett klinikai vizsgálatokban felhasznált nátrium-benzoát.
• non-ketotic hyperglycinaemia, where abnormally high levels of the amino acid glycine occur in the blood. 
• nem ketotikus hiperglikémia, amely során a glicin aminosav vérszintje abnormálisan magas.
Prohippur was designated an ‘orphan medicine' (a medicine to be used in rare diseases) for non-ketotic hyperglycinaemia on 11 September 2002 and for urea cycle disorders on 14 July 2016, 29 August 2016 and 18 November 2016. 
2002 szeptember 11-én a Prohippur a nem ketotikus hiperglikémia kezelésére szolgáló, 2016 július 14én, augusztus 29-én és november 18-án pedig a karbamidciklus-zavarok kezelésére szolgáló, ritka betegségek elleni gyógyszer megjelölést kapta („orphan medicine”).
• urea cycle disorders, a group of conditions where abnormally high levels of nitrogen occur in the body in the form of ammonia. 
• karbamidciklus-zavarok csoportja, amelybe olyan betegségek tartoznak, ahol a szervezetben ammónia formájában előforduló nitrogén szintje abnormálisan magas.
Further information on the orphan designation can be found here. 
További információt a ritka betegség elleni (orphan) státusszal rendelkező gyógyszerekről itt találhat:itt.
What was Prohippur expected to be used for? 
Milyen alkalmazásra szánták a Prohippur-t?
The company presented data from published studies on the use of sodium benzoate in patients with non-ketotic hyperglycinaemia and urea cycle disorders. 
A vállalat olyan közzétett klinikai vizsgálatok adatait nyújtotta be, amelyek a nátrium-benzoát alkalmazását vizsgálták nem ketotikus hiperglikémiában és a karbamidciklus-zavaraiban szenvedő betegeken.
How does Prohippur work? 
Hogyan fejti ki hatását a Prohippur?
What consequences does this withdrawal have for patients in clinical trials or compassionate use programmes? 
akik részt vettek a klinikai vizsgálatokban vagy engedélyezés előtti kezelési programokban?
Withdrawal of the marketing authorisation application for Prohippur (sodium benzoate) EMA/258015/2018 
EMA/258015/2018
5 years. 
5 év.
INSTRUCTIONS ON USE 16. 
15. AZ ALKALMAZÁSRA VONATKOZÓ UTASÍTÁSOK 16.
Weight loss has been reported in 55% of patients. 
Fogyásról a betegek 55%-ánál számoltak be.
Most serious side effects: 
A legsúlyosabb mellékhatások:
Date of first authorisation: 20 November 2002 Date of latest renewal: 20 November 2012 
A forgalomba hozatali engedély legutóbbi megújításának dátuma: 2012. november 20.
Other medicines and Zavesca 
Egyéb gyógyszerek és a Zavesca
Don't stop taking Zavesca without talking to your doctor. 
Ne hagyja abba a Zavesca szedését anélkül, hogy kezelőorvosával beszélt volna.
79639 Grenzach-Wyhlen Germany 
79639 Grenzach-Wyhlen Németország
They may lower the amount of Zavesca in your body. 
Ezek ugyanis csökkenthetik a Zavesca mennyiségét az Ön szervezetében.
No special requirements for disposal. 
A megsemmisítésre vonatkozóan nincsenek különleges előírások.
The other ingredients are: 
Egyéb összetevők:
The greatest prevalence was observed between 6 and 12 months. 
A prevalencia maximuma 6 és 12 hónap közé tehető.
- if you suffer from liver disease 
- ha Ön vesebetegségben szenved;
Titanium dioxide (E171). 
Titán-dioxid (E171).
If you forget to take Zavesca 
Ha elfelejtette bevenni a Zavesca-t
This can result in liver and spleen enlargement, changes in the blood, and bone disease. 
Ez máj- és lépmegnagyobbodáshoz, vérképváltozáshoz és csontbetegséghez vezethet.
Tell your doctor if you are taking medicines containing imiglucerase, which are sometimes used at the same time as Zavesca. 
Tájékoztassa kezelőorvosát, ha Ön imiglucerázt tartalmazó - olykor a Zavescával egyidejűleg alkalmazott - gyógyszert alkalmaz.
Medicinal product subject to restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2) 
Korlátozott érvényű orvosi rendelvényhez kötött gyógyszer (lásd I. Melléklet: Alkalmazási előírás,
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of imiglucerase. 
A vizsgálat azt is kimutatta, hogy a Zavesca nem, vagy csak korlátozott mértékben hat az imigluceráz farmakokinetikájára.
Among the 41 patients enrolled in the trial 14 patients were treated with Zavesca for more than 3 years. 
A vizsgálatba beválasztott 41 beteg közül 14 beteg kapott 3 évnél hosszabb Zavesca-kezelést.
In some patients there were reductions in platelet count and increases in chitotriosidase activity indicating that Zavesca monotherapy may not maintain the same control of disease activity in all patients. 
Egyes betegeknél a trombocitaszám-csökkenés és fokozott chitotriozidáz-aktivitás lépett fel, ami azt jelzi, hogy a Zavesca-monoterápia lehet, hogy nem minden betegnél képes a betegség aktivitásának azonos szintű kontrollálására.
Package leaflet: Information for the user Zavesca 100 mg capsules 
Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára Zavesca 100 mg kapszula
After 3 years of continuous Zavesca treatment, mean reductions in liver and spleen organ volume were 17.5% and 29.6%, respectively. 
Hároméves folyamatos Zavesca-kezelés után a máj és a lép térfogatának átlagos csökkenése 17,5%, illetve 29,6% volt.
Data to support safety and efficacy of Zavesca in Niemann-Pick type C disease come from a prospective open-label clinical trial and a retrospective survey. 
C típusú Niemann-Pick-betegségben a Zavesca biztonságosságára és hatékonyságára szolgáló adatok egy prospektív, nyílt klinikai vizsgálatból és egy retrospektív felmérésből származnak.