natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The diluted solution should be administered to patients using a low-protein binding infusion set equipped with an in-line, low-protein binding 0.2 μm filter, with a surface area of greater than 4.5 cm2 
A hígított oldatot olyan alacsony fehérjekötésű infúziós szerelékkel kell beadni a betegnek, amely a szerelékbe épített, alacsony fehérjekötésű, 0,2 μm-es szűrőt tartalmaz, és amelynek a felszíne - a szűrő eltömődésének elkerülése érdekében - lehetőség szerint nagyobb, mint 4,5 cm2.
Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate 
Trinátrium-citrát-dihidrát (további információkért olvassa el a betegtájékoztatót) Citromsav-monohidrát
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections. 
Egyéb összetevők: trinátrium-citrát-dihidrát (lásd 2. pont, A KANUMA nátriumot tartalmaz), citromsav-monohidrát, humán szérumalbumin és injekcióhoz való víz.
Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, the measures described below: 
A forgalomba hozatali engedély jogosultjának a megadott határidőn belül meg kell tennie az alábbi intézkedéseket:
The most serious adverse reactions experienced by 3% of patients in clinical studies were signs and symptoms consistent with anaphylaxis. 
Klinikai vizsgálatok során a legsúlyosabb mellékhatások az anaphylaxiának megfelelő panaszok és tünetek voltak, amelyeket a betegek 3%-ánál észleltek.
Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa. 
A betegeknél gyógyszer elleni antitestek (anti-drug antibodies, ADA) alakultak ki a szebelipáz-alfa ellen.
The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02. 
A szebelipáz-alfa farmakokinetikáját gyermekeknél és felnőtteknél egy populációs farmakokinetikai elemzés során határozták meg, amelybe 65 LAL-hiányos beteget vontak be, akik a LAL-CL02 vizsgálat során minden második héten 1 mg/kg-os KANUMA dózist kaptak intravénás infúzióban.
After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C. 
Hígítást követően: a készítmény a kémiai és fizikai stabilitását 2 °C és 8 °C között legfeljebb 24 órán át, 25 °C alatt legfeljebb 12 órán át őrzi meg.
Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes. 
A szebelipáz-alfa a fehérjén expresszálódó glikánmolekulákon keresztül kötődik a sejtfelszíni receptorokhoz, majd lizoszómákba internalizálódik.
• Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis. 
• Információ arról, hogyan kell kezelni a súlyos túlérzékenységi reakciót (beleértve az anafilaxiás reakciót is) kapó betegeket.
In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to 
A historikus kohorszban 21-ből 0 csecsemő érte meg a 8 hónapos kort (0%-os 12 hónapos túlélés, 95%-os CI: 0-16%).
From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively. 
A kiindulástól a 48. hétig, az ALT szintjének átlagos csökkenése -34,0 U/l, az AST szinté -44,5 U/l volt.
LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood. 
A LAL-hiány jelentős morbiditással és mortalitással járó ritka betegség, amely a csecsemőkortól egészen a felnőttkorig sújtja a betegeket.
KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines. 
A KANUMA nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency 
A lysosomalis savas lipáz (LAL) hiánya
If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C. 
Ha nem használja fel azonnal, a hígított oldat 2 °C8 °C hőmérsékleten legfeljebb 24 órán át, 25 °C alatt pedig legfeljebb 12 órán át tárolható.
Posology It is important to initiate treatment as early as possible after diagnosis of LAL deficiency. 
Adagolás A LAL-hiány diagnosztizálása után fontos a kezelés mielőbbi megkezdése.
You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6). 
Tilos KANUMA-t kapnia: ha Ön vagy gyermeke korábban már tapasztalt életveszélyes allergiás reakciókat a szebelipáz-alfára (amelyek nem kezelhetők, ha Ön vagy gyermeke ismételten megkapja a gyógyszert), tojásra vagy a gyógyszer (6.
In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia. 
A lépben a LAL-hiány lépnagyobbodást, anaemiát és thrombocytopeniát okoz.
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels. 
Összhangban azzal, amit a KANUMA-val kezelt betegeknél a kettős vak szakaszban megfigyeltek, a nyílt elrendezésű szakaszban elkezdett KANUMA-kezelés gyors javulást hozott az ALT-szintek, valamint a lipidparaméterek, köztük az LDL- és HDL-koleszterinszintek tekintetében.
No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose. 
Nem figyeltek meg kedvezőtlen hatásokat a patkányokon és nyulakon végzett embryo-foetalis fejlődési vizsgálatokban a dózis legalább 10-szereséig, továbbá patkányokon végzett termékenységi, valamint peri- és postnatalis fejlődési vizsgálatokban a felnőtteknek/gyermekeknek javasolt dózis 10-szereséig terjedő adagok alkalmazása mellett.
Final study report expected of Kanuma (in particular hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies development potentially impacting response to drug) according to agreed protocol. 
A vizsgálatról készült végső túlérzékenységi reakciókra, beleértve az anafilaxiás reakciót, valamint a gyógyszer elleni antitestek kialakulását, ami esetlegesen befolyásolhatja a gyógyszerre adott választ), a megbeszélt protokoll szerint.
LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol. 
A LAL-enzim aktivitásának pótlása következtében csökken a máj zsírtartalma és a transzaminázok szintje, lehetővé válik a koleszterin-észterek és a trigliceridek metabolizmusa a lizoszómában, csökkentve ezzel az LDL (alacsony denzitású lipoprotein, „low-density lipoprotein”) és a nem-HDL (nagy denzitású lipoprotein, „high-density lipoprotein”) koleszterin és a trigliceridek szintjeit, illetve növelve a HDL-koleszterin szintjét.
Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics. 
A hatásosságot úgy értékelték, hogy összehasonlították a LAL-CL03 vizsgálatban KANUMA-val kezelt, a 12 hónapos kort megért betegek arányát egy hasonló klinikai jellemzőkkel rendelkező, kezeletlen LAL-hiányos csecsemőkből álló historikus kohorszéval.
Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure. 
A bélfalban fennálló lipidfelhalmozódás malabsorptióhoz és növekedési zavarhoz vezet.
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin. 
A dózis heti egyszeri 3 mg/kg-ra emelése további javulást hozott a testtömeg-gyarapodás, a lymphadenopathia, és a szérum albumin tekintetében.
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment. 
Ha az infúziós reakció súlyos, kezelőorvosa leállíthatja az intravénás KANUMA-infúziót, és megfelelő orvosi kezelést kezdhet el.
What KANUMA contains 
Mit tartalmaz a KANUMA
In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease. 
A májban ez az akkumuláció hepatomegaliához, a máj megnövekedett zsírtartalmához és transzaminázszint-emelkedéshez vezet a krónikus májkárosodás, továbbá a fibrosisba, cirrhosisba, illetve a végstádiumú májbetegség szövődményeibe torkolló progresszió jeleként.
Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids. 
A lizoszómákban a szebelipáz-alfa katalizálja a koleszterin-észterek és trigliceridek hidrolízisét szabad koleszterinné, glicerinné és szabad zsírsavakká.
Two patients were determined to be positive for antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme. 
Két beteg pozitív volt azokra az antitestekre, amelyek gátolják az in vitro enzimaktivitást, valamint az enzim sejtek általi felvételét.
There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women. 
A szebelipáz-alfa terhes nőknél történő alkalmazása tekintetében nem áll rendelkezésre információ.
No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro. 
Egyetlen betegnél sem alakultak ki olyan antitestek, amelyek gátolták volna az in vitro enzimaktivitást, illetve egy betegnél alakultak ki antitestek, amelyek gátolták az enzim sejtek általi in vitro felvételét.
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment. 
Ha az infúziós reakció súlyos, kezelőorvosa leállíthatja KANUMA infúziót, és megfelelő orvosi kezelést kezdhet el Önnél vagy gyermekénél.
If you or your child has an egg allergy or a history of allergies to eggs, tell your doctor or nurse (see You must not be given KANUMA). 
Ha Önnek vagy gyermekének tojásallergiája van, vagy korábban tojásallergiája volt, azt mondja el kezelőorvosának vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek (lásd a Tilos KANUMA-t kapnia című részt).
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo). 
Olyan betegeknél értékelték, akiknél MEGE-MRI vizsgálatot végeztek (n = 32 a KANUMA csoportban; n = 25 a placebo csoportban).
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS 10 ml VIAL 
A KIS KÖZVETLEN CSOMAGOLÁSI EGYSÉGEKEN MINIMÁLISAN FELTÜNTETENDŐ ADATOK
Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e 
Gégeoedemae, dyspnoeb,c,e,
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages. 
A felnőttek adatainak nem-kompartmentes elemzése (LAL-CL01/LAL-CL-04) alapján a szebelipáz-alfa farmakokinetikája nem-lineárisnak bizonyult, és az expozíció dózisarányosnál nagyobb mértékű növekedése volt megfigyelhető az 1 mg/kg és 3 mg/kg közötti dózistartományban.
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age. 
A LAL-CL03 a KANUMA többközpontú, nyílt elrendezésű, egykaros vizsgálata volt, amelybe 9, növekedési zavarban szenvedő vagy gyorsan progrediáló betegség egyéb jeleit mutató, 6 hónaposnál fiatalabb LAL-hiányos beteget vontak be.
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period. 
A betegeket két csoportba randomizálták, az egyik csoport 1 mg/kg-os dózisban KANUMA-t (n=36), a másik csoport pedig placebót kapott (n=30) kéthetente egyszer, 20. héten át a kettős vak szakaszban.
Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period. 
A placebóval kezelt betegeknél tartósan fennmaradtak az emelkedett szérum transzaminázszintek és kóros szérum lipidszintjek a kettős vak szakaszban.
Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3). 
Állatkísérletek során nem igazoltak csökkent termékenységet (lásd 5.3 pont).
How to store KANUMA 
Hogyan kell a KANUMA-t tárolni?
In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA. 
A LAL-CL03 vizsgálatban 7 értékelhető csecsemő közül 4-nél (57%) alakult ki ADA a KANUMA-kezelés során.
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever 
húgyúti fertőzés duzzadt szemhéjak a vér koleszterin- vagy triglicerid- (zsírok) szintjének átmeneti megemelkedése gyors szívverés szorongás álmatlanság szédülés alacsony vérnyomás az arc kipirulása légszomj a torok bedagadása hasmenés gyomorfájdalom haspuffadás hányinger csalánkiütés kiütés viszketés vörös, duzzadt bőr erősebb menstruációs vérzés hidegrázás kellemetlen érzés a mellkasban vizenyő fáradtság a bőr megkeményedése az infúzió beadási helyén láz
Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines. 
A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre A KANUMA nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment. 
Nem áll rendelkezésre adat a súlyos májkárosodásban szenvedő betegekkel kapcsolatban.
Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg) 
5. táblázat: Az infúzió ajánlott térfogata (1 mg/kg-os dózis)* Testtömegtartomány (kg)
Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment. 
Ismert hatásmechanizmusának megfelelően, a kezelés elkezdését követően a keringő koleszterin és triglicerid szintjeinek tünetmentes emelkedését figyelték meg.
AUCss = Area under the plasma concentration time curve at steady-state Cmax = Maximum concentration 
AUCss = a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület dinamikus egyensúlyi állapotban Cmax = maximális koncentráció Tmax = a maximális plazmakoncentráció eléréséhez szükséges idő CL = clearance Vc = centrális eloszlási térfogat T1/2 = felezési idő
Therefore, appropriate medical support must be readily available when sebelipase alfa is administered. 
Ezért a szebelipáz-alfa beadásakor azonnal rendelkezésre kell állnia megfelelő orvosi segítségnek.
Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats. 
A szebelipáz-alfa hasonló a természetesen előforduló enzimhez, a lizoszomális savas lipázhoz (LAL-hoz), amely a zsírokat bontja le a szervezetben.
Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL). 
Hatásmechanizmus A szebelipáz-alfa rekombináns, humán lysosomalis savas lipáz (rhLAL).
KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment. 
A KANUMA hetente egyszer 1 mg/kg-ig terjedő adagokban csökkentette az alanin-aminotranszferáz(ALT) és aszpartát-aminotranszferáz- (AST) szinteket, valamint fokozta a testtömeg-gyarapodást a kezelés első néhány hetében.
A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed. 
Megengedett volt egy további dózisemelés, hetente egyszer 5 mg/kg-ra.
LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides). 
A LAL-hiány egy genetikai betegség, amely bizonyos típusú zsírok (koleszterin-észterek és trigliceridek) felhalmozódásából adódóan májkárosodást, a vér magas koleszterinszintjét és más szövődményeket idéz elő.
Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4). 
A készítmény hatóanyagával, tojással vagy a 6.1 pontban felsorolt bármely segédanyagával szembeni életveszélyes túlérzékenység (anaphylaxiás reakció), ha a készítmény ismételt beadásával való próbálkozások sikertelenek (lásd 4.4 pont).
Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections 
Trinátrium-citrát-dihidrát Citromsav-monohidrát Humán szérumalbumin Injekcióhoz való víz
The active substance is sebelipase alfa. 
A készítmény hatóanyaga a szebelipáz-alfa.
In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme. 
Egy különálló vizsgálatban az öt értékelhető csecsemőkorú betegből egynél alakultak ki antitestek, amelyek gátolták az in vitro enzimaktivitást és az enzim sejtekbe történő bejutását.
At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly. 
Az első ADA-pozitivitás idején 3 beteget heti egyszeri 1 mg/kg-os dózissal, 1 beteget pedig heti egyszeri 3 mg/kg-os dózissal kezeltek.
Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years). 
A klinikai vizsgálatok (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 és LAL-CL03) során szebelipáz-alfával kezelt 84 beteg közül ötvenhat (67%) gyermek, illetve serdülőkorú (1 hónapostól 18 évesig) volt.
Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose. 
Ezen adatok alapján a szebelipáz-alfa farmakokinetikája nem-lineárisnak bizonyult, és az expozíció a dózisarányosnál nagyobb mértékű növekedést mutatott az 1 mg/kg és 3 mg/kg közötti dózistartományban.
Each vial of KANUMA is intended for single use only. 
Minden egyes KANUMA injekciós üveg kizárólag egyszeri használatra szolgál.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use). 
Az Európai Gyógyszerügynökség a gyermekek esetén minden korosztálynál halasztást engedélyez a KANUMA vizsgálati eredményeinek benyújtási kötelezettségét illetően a LAL-hiány javallatban (lásd 4.2 pont, gyermekgyógyászati alkalmazásra vonatkozó információk).
Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg) 
1. táblázat: Az infúzió ajánlott térfogata (1 mg/kg-os dózis)* Testtömegtartomány (kg)
Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo). 
Olyan betegeknél értékelték, akinél a kiindulási érték rendellenes volt (n = 36 a KANUMA csoportban; n = 29 a placebo csoportban).
In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period. 
Egy másik, LAL-hiányos, felnőtt betegek bevonásával végzett, nyílt elrendezésű vizsgálatban (LAL-CL01/LAL-CL04) a szérum transzamináz- és lipidszintek javulása mindvégig fennmaradt a 104 hetes kezelési időszak során.
Interim reports expected yearly 
Időközi jelentések, melyeket évente kell benyújtani
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26). 
A kiinduláskor, valamint a 20 héten vett májbiopsziás mintapárok a betegek egy alcsoportjában (n = 26) álltak rendelkezésre.
In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction. 
A klinikai vizsgálatok során KANUMA-val kezelt 106 beteg közül 21 (20%) - köztük 14-ből 9 (64%) csecsemő, illetve 92-ből 12 (13%) gyermek és felnőtt - tapasztalt túlérzékenységi reakciónak megfelelő vagy azzal esetlegesen összefüggésben álló panaszokat és tüneteket.
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting. 
Ezek a jelentett, legalább két betegnél előforduló panaszok és tünetek többek között a következők voltak: hasi fájdalom, nyugtalanság, hidegrázás, hasmenés, ekcéma, hypertonia, ingerlékenység, gégeoedema, hányinger, oedema, sápadtság, viszketés, láz/emelkedett testhőmérséklet, bőrkiütés, tachycardia, csalánkiütés és hányás.
Open-label period 
Nyílt elrendezésű szakasz
KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique. 
A KANUMA-t 9 mg/ml (0,9%) koncentrációjú nátrium-klorid oldatos infúzióval kell hígítani, aszeptikus technika alkalmazásával.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid use of sebelipase alfa during pregnancy. 
A szebelipáz-alfa alkalmazása elővigyázatosságból kerülendő a terhesség alatt.
What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion. 
Milyen a KANUMA külleme és mit tartalmaz a csomagolás A KANUMA oldatos infúzióhoz való koncentrátumként kerül forgalomba.
No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly. 
Nem figyeltek meg akkumulációt az 1 mg/kg-os (hetente vagy kéthetente egyszeri dózis) vagy a heti egyszeri 3 mg/kg-os dózisok esetében.
Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly. 
A betegek az első 2 hétben hetente egyszer 0,35 mg/kg, ezután pedig hetente egyszer 1 mg/kg szebelipáz-alfát kaptak.
This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications. 
A gyógyszer az egészségügyi szövődményeket, például fejlődési zavart, májkárosodást és szívpanaszokat okozó zsírfelhalmozódás csökkentése útján fejti ki hatását.
Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week. 
Hatvanhat beteg közül 65 lépett be a nyílt elrendezésű szakaszba (legfeljebb 130 hét), és kapott hetente egyszer 1 mg/kg-os KANUMA dózist.
b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution. 
A feloldás előtt javasolt hagyni, hogy a KANUMA injekciós üvegek szobahőmérsékletűre (15 °C - 25 °C) melegedjenek, csökkentve ezzel a szebelipáz-alfa fehérjerészecskék képződésének esélyét az oldatban.