natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Displacement of these factors leads to retention of exon 7 in the SMN2 mRNA and hence when SMN2 mRNA is produced, it can be translated into the functional full length SMN protein. 
E faktorok leszorítása azt eredményezi, hogy a 7. exon az SMN2 mRNS-ben marad, így amikor SMN2 mRNS termelődik, a transzláció során teljes hosszúságú, funkcionális SMN protein keletkezhet.
Nusinersen is not a substrate or inhibitor of human BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3, or BSEP transporters. 
A nuszinerszen se nem szubsztrátja, se nem inhibitora a humán BCRP, P-gp, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, OATP1B1, OATP1B3 vagy BSEP transzportereknek.
The studies enrolled patients who were between 2 to 15 years of age at first dose. 
A vizsgálatokba olyan betegeket vontak be, akik az első adag beadásának időpontjában 2-15 év közötti életkorúak voltak.
Submission of study results: 
Vizsgálati eredmények benyújtása:
By binding, the ASO displaces splicing factors, which normally suppress splicing. 
A kötődéssel az ASO leszorítja a splicing faktorokat, ami általában gátolja a splicing folyamatát.
A cumulative search of postmarketing data identified 37 possible hypersensitivity events; 20 medically confirmed. 
A forgalomba hozatalt követően jelentett adatokban történő összesített keresés során 37, feltehetően túlérzékenységi eseményt azonosítottak; 20 eseményt orvosilag igazoltak.
A risk to the newborn/infants cannot be excluded. 
Az anyatejjel táplált újszülöttre/csecsemőre nézve a kockázatot nem lehet kizárni.
However, individual safety data for the treatment-emergent ADA-positive cases were reviewed, and no AEs of interest were identified. 
Mindazonáltal a kezeléssel összefüggő gyógyszerellenes antitestekre pozitív esetek egyéni biztonságossági adatait áttekintették és nem azonosítottak lényeges nemkívánatos eseményeket.
Of the 346 patients who received Spinraza up to a maximum of 5 years, 258 patients received treatment for at least 1 year. 
A 346 beteg közül, akik legfeljebb 5 éven át kaptak Spinraza-t, 258 beteg kapta a kezelést legalább 1 éven át.
You or your child may also be given a medicine to make you relax or sleep during the procedure. 
Olyan gyógyszert is adhatnak Önnek vagy gyermekének, amelytől ellazul vagy elalszik az eljárás alatt.
Aseptic technique should be used when preparing and administering Spinraza; see instructions for use in section 6.6. 
A Spinraza elkészítésekor és beadásakor aszeptikus technikát kell alkalmazni, az alkalmazási utasításokat lásd a 6.6 pontban.
- The active substance is nusinersen. 
- A készítmény hatóanyaga a nuszinerszen.
Lumbar puncture procedure 
Lumbalpunctiós eljárás
All patients who received Spinraza were alive as of the early termination of Part 1, however, one patient in the control arm died at Study Day 289. 
A Spinraza-t kapott betegek mindegyike életben volt az 1. rész korai befejezésekor, a kontrollcsoportban azonban egy beteg meghalt a 289. vizsgálati napon.
Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the carton after “EXP”. 
A dobozon feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert.
A maintenance dose should be administered once every 4 months thereafter. 
Ezt követően 4 havonta egyszer egy fenntartó adagot kell adni.
SMA is a progressive neuromuscular disease resulting from mutations in chromosome 5q in the SMN1 gene. 
Az SMA egy progresszív neuromuscularis betegség, amelyet az 5q kromoszómán, az SMN1-génben keletkező mutációk eredményeznek.
HFMSE score 
HFMSE pontszám
Spinraza treatment should be initiated as early as possible after diagnosis with 4 loading doses on Days 0, 14, 28 and 63. 
A Spinraza-kezelést a diagnózis felállítása után a lehető leghamarabb el kell kezdeni 4 telítő adaggal, a 0., 14., 28. és 63. napon.
If you have any questions about how Spinraza is given, ask your doctor. 
Ha bármilyen kérdése van a Spinraza beadásának módjával kapcsolatban, forduljon kezelőorvosához.
In the event of an overdose, supportive medical care should be provided including consulting with a healthcare professional and close observation of the clinical status of the patient. 
Túladagolás esetén szupportív gyógyszeres kezelést kell biztosítani, beleértve az egészségügyi szakemberrel történő konzultációt, valamint a beteg klinikai állapotának szoros megfigyelését is.
The safety and efficacy in patients with renal impairment has not been established and they should be closely observed. 
A biztonságosságot és hatásosságot vesekárosodásban szenvedő betegeknél nem igazolták, ezért ezeket a betegeket szoros megfigyelés alatt kell tartani.
MedDRA preferred term Spinraza frequency category, n=84 
Gyakorisági kategória a Spinraza alkalmazása mellett, n = 84
No impact on male or female fertility, or embryo-foetal development, or pre/post-natal development was observed. 
A hímek vagy nőstények termékenységére, az embriofoetalis fejlődésre, illetve a pre- illetve postnatalis fejlődésre gyakorolt hatást nem figyeltek meg.
The injection must not be administered in areas of the skin where there are signs of infection or inflammation. 
Az injekciót tilos olyan bőrterületen beadni, ahol fertőzés vagy gyulladás jelei észlelhetők.
These results are supported by 2 open label studies (study CS2 and study CS12). 
Ezeket az eredményeket két nyílt elrendezésű vizsgálat (CS2 vizsgálat és CS12 vizsgálat) támasztja alá.
Time to onset was reported in 11 of these 20, and ranged from directly following the injection to 1 week after the injection. 
Ezen 20 esemény közül 11 esetben számoltak be az esemény bekövetkezéséig eltelt időtartamról; az események leghamarabb közvetlenül az injekció beadását követően, legkésőbb az injekció beadása után 1 héttel jelentkeztek.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Spinraza therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman. 
A Spinraza alkalmazása előtt el kell dönteni, hogy a szoptatást függesztik fel, vagy megszakítják a kezelést/tartózkodnak a kezeléstől, figyelembe véve a szoptatás előnyét a gyermekre nézve, valamint a terápia előnyét a nőre nézve.
If clinically indicated, urine protein testing (preferably using a first morning urine specimen) is recommended. 
Amennyiben klinikailag indokolt, ajánlott a vizelet fehérjetartalmának meghatározása (lehetőleg reggeli első vizeletmintából).
Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza. 
Kezelőorvosa el fogja mondani, hogy Önnek vagy gyermekének mennyi ideig kell kapnia a Spinraza-t.
An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months). 
Időközi elemzést végeztek, amikor a betegek vizsgálatban eltöltött ideje elérte a medián 27,1 hónapot (15,1-35,5 hónap) és a medián életkoruk az utolsó viziten 26,0 hónap (14,0-34,3 hónap) volt.
The majority of patients studied were Caucasian. 
A vizsgált betegek többsége fehér bőrű volt.
In vitro studies indicate that the likelihood for interactions with nusinersen due to competition for plasma protein binding, or competition with or inhibition of transporters is low. 
In vitro vizsgálatok szerint a nuszinerszennel a plazmafehérje-kötődésért való versengés, illetve a transzporterekkel való versengés vagy azok gátlása következtében fellépő interakciók valószínűsége csekély.
The remaining 2 events (rash and eosinophil count increased, both nonserious) were possibly related to nusinersen. 
A fennmaradó 2 esemény (kiütés és emelkedett eozinofilszám, egyik sem súlyos) feltehetően a nuszinerszennel volt kapcsolatos.
Presence of nusinersen was also demonstrated in neurons and other cell types in the spinal cord and brain, and peripheral tissues such as skeletal muscle, liver, and kidney. 
A nuszinerszen jelenlétét neuronokban és más típusú sejtekben is kimutatták a gerincvelőben és az agyban, valamint a perifériás szövetekben, például az izomszövetben, a májban és a vesében.
It is unknown whether nusinersen/metabolites are excreted in human milk. 
Nem ismert, hogy a nuszinerszen vagy metabolitjai kiválasztódnak-e a humán anyatejbe.
At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive. 
A CS11 vizsgálat időközi elemzésekor 65-ből 61 beteg (94%) volt életben.
Read all of this leaflet carefully before you or your child receives this medicine because it contains important information for you. 
Mielőtt Ön vagy gyermeke megkapná ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator (see section 6.4). 
4. Ha az injekciós üveg bontatlan marad, és az oldatot nem használják fel, vissza kell tenni a hűtőszekrénybe (lásd 6.4 pont).
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before being given this medicine. 
Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, beszéljen kezelőorvosával, mielőtt beadnák Önnek ezt a gyógyszert.
At the time of interim analysis, 22 out of 24 patients (92%) were alive. 
Az időközi elemzéskor 24-ből 22 beteg (92%) volt életben.
Among patients treated with Spinraza by lumbar puncture, serious infection, such as meningitis, has been observed. 
A lumbalpunctio útján Spinraza-val kezelt betegek között súlyos fertőzést, például meningitist figyeltek meg.
Patients achieved milestones unexpected in Type I or II SMA and more consistent with normal development. 
A betegek olyan fejlődési állomásokat értek el, amelyek az SMA I-es vagy II-es típusában nem várhatók, és jobban megfelelnek a normális fejlődésnek.
• If you or your child are allergic to nusinersen or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6). 
• ha Ön vagy gyermeke allergiás a nuszinerszenre vagy a gyógyszer (6.
• Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) 
• vízfejűség (túl sok folyadék felhalmozódása az agy körül);
The usual dose of Spinraza is 12 mg. 
A Spinraza szokásos adagja 12 mg.
Survival Event-free survival2 
Túlélés Eseménymentes túlélés2
The need for continuation of therapy should be reviewed regularly and considered on an individual basis depending on the patient's clinical presentation and response to the therapy. 
A kezelés folytatásának szükségességét rendszeresen újra kell értékelni, és a beteg klinikai állapota, valamint a terápiára adott válasza alapján egyénileg kell mérlegelni.
The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure. 
E mellékhatások többségét az eljárást követő 72 órán belül jelentették.
In Part 1 of the study, patients were followed for a median of 302 days. 
részében a betegeket 302 napos medián időtartamon keresztül követték.
Overall survival2 
Teljes túlélés2
At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance. 
Az időközi elemzés idején mind a 25 beteg (100%) elérte a segítség nélküli ülés WHO szerinti motoros fejlődési állomását, 22 beteg (88%) pedig segítséggel járt.
Solution for injection. 
injekcióhoz való víz.
Two events, angioedema and serum sickness, were considered serious and related. 
Két eseményt (az angioödémát és a szérumbetegséget) minősítettek súlyosnak és az alkalmazással összefüggőnek.
Don't stop treatment with Spinraza unless your doctor tells you to. 
Ne hagyja abba a Spinraza-kezelést, amíg kezelőorvosa azt nem mondja.
The primary route of elimination is expected via urinary excretion of nusinersen and its metabolites. 
Az elimináció elsődleges útja várhatóan a nuszinerszen és metabolitjainak vizelettel történő kiválasztása.
Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies. 
A CS11 vizsgálat egy nyílt elrendezésű kiterjesztéses vizsgálat olyan SMA-s betegek számára, akik korábban részt vettek a Spinraza más klinikai vizsgálataiban.
The analysis included 28 patients who received their first dose in study CS2, and then transferred to the extension phase, study CS12. 
Az elemzésbe 28 olyan beteget vontak be, akik a CS2 vizsgálat során kapták meg első adagjukat, majd átkerültek a vizsgálat kiterjesztett szakaszába (CS12).
There is a risk of adverse reactions occurring as part of the lumbar puncture procedure (e.g. headache, back pain, vomiting; see section 4.8). 
Fennáll a lumbalpunctio során jelentkező mellékhatások kockázata (például fejfájás, hátfájás, hányás; lásd 4.8 pont).
Spinraza is given by injection into the lower back. 
A Spinraza-t injekcióban adják be a hát alsó részébe.
The median age at first dose was 162 days. 
Az első adag beadásakor a medián életkor 162 nap volt.
No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza. 
Súlyos lumbalpunctiós szövődményt, például súlyos fertőzést nem észleltek a Spinraza klinikai vizsgálatai során.
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows: 
Figyelembe véve a Farmakovigilancia Kockázatértékelő Bizottságnak (PRAC) a nuszinerszenre vonatkozó időszakos gyógyszerbiztonsági jelentés(eke)t (PSUR) értékelő jelentését, a CHMP a következő tudományos következtetésekre jutott:
Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off. 
A gyógyszerellenes antitestek előfordulási gyakorisága összességében alacsony volt, 15 beteget (4%) minősítettek gyógyszerellenes antitestekre pozitívnak, akik közül 4-nél átmeneti válasz, 5-nél maradandó válasz, 6-nál pedig olyan válasz alakult ki, amelyet az adatgyűjtés lezárásakor sem átmenetinek, sem maradandónak nem lehetett minősíteni.
Spinraza is not metabolised via the cytochrome P450 enzyme system in the liver, therefore dose adjustment is unlikely to be required in patients with hepatic impairment (see sections 4.5 and 5.2). 
A Spinraza nem metabolizálódik a májban a citokróm P450 enzimrendszeren keresztül, ezért nem valószínű, hogy májkárosodásban szenvedő betegeknél dózismódosításra lenne szükség (lásd 4.5 és 5.2 pont).
Two previously non-independent ambulatory patients (Type III) achieved independent walking, and one non-ambulatory patient (Type II) achieved independent walking. 
Két, korábban csak segítséggel járni tudó (III-as típusú), valamint egy járni nem tudó betegnél sikerült önálló járóképességet elérni.
The recommended dosage is 12 mg (5 ml) per administration. 
Az ajánlott adag 12 mg (5 ml) minden beadás alkalmával.
In toxicity studies in animals no effects on male or female fertility were observed (see section 5.3). 
Állatokon végzett toxicitási vizsgálatok során sem a hímek, sem a nőstények termékenységére gyakorolt hatást nem figyeltek meg (lásd 5.3 pont).
The impact of immunogenicity on safety was not formally analysed as the number of patients with ADAs was low. 
Az immunogenitás biztonságosságra kifejtett hatását az antitesteket mutató betegek kis száma miatt nem elemezték formálisan.
On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information 
A nuszinerszenre vonatkozó tudományos következtetések alapján a CHMP-nek az a véleménye, hogy a nuszinerszen hatóanyagot tartalmazó gyógyszer(ek) előny-kockázat profilja változatlan, feltéve, hogy a kísérőiratokban a javasolt módosításokat elvégzik.
Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA). 
A nuszinerszen egy antisense oligonukleotid (ASO), amely a survival motor neuron 2 (SMN2) pre-messenger ribonukleinsavának (pre-mRNS) 7. intronján elhelyezkedő splicing silencer helyhez (ISS-N1) kötődve fokozza a 7-es exon beépülési arányát az SMN2 messenger ribonukleinsav (mRNS) transzkriptumokba.
Mean plasma Cmax and AUC values increased approximately dose proportionally over the evaluated dose range. 
A plazmában az átlagos Cmax és AUC-értékek az értékelt dózistartományban körülbelül dózisarányosan emelkedtek.
Spinraza contains the active substance nusinersen which belongs to a group of medicines known as antisense oligonucleotides. 
A Spinraza a nuszinerszen hatóanyagot tartalmazza, amely az antiszensz oligonukleotidok nevű gyógyszercsoportba tartozik.
In Study CS11 all patients received Spinraza, with the length of treatment ranging from 65 to 592 days (median 289 days) at the time of interim analysis. 
A CS11 vizsgálatban minden beteg Spinraza-t kapott; az időközi elemzés időpontjában a kezelés időtartama 65-től 592 napig terjedt (medián: 289 nap).
Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza. 
A CS4 (CHERISH) vizsgálat teljesítése után 125 beteg lépett be a CS11 (SHINE) vizsgálatba, amelyben minden beteg Spinraza-t kapott.
There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given. 
Kis számú betegnél a Spinraza beadása után kialakult vízfejűségről (túl sok folyadék felhalmozódása az agy körül) számoltak be.
All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1. 
Az utolsó értékeléskor az összes beteg tudott szopni és nyelni, és 22 csecsemő (88%) ért el maximális pontszámot a HINE 1. része alapján mérve.
If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days. 
Ha hűtésre nincs lehetőség, a Spinraza legfeljebb 30°C-on, az eredeti dobozában, fénytől védve, legfeljebb 14 napon át tárolható.
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies. 
A CHOP INTEND pontszám átlaga az utolsó értékeléskor 61,0 (46-64) volt a 2 SMN2 génkópiaszámú betegeknél és 62,6 (58-64) a 3 SMN2 kópiaszámú betegeknél.
There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine). 
Továbbá, a gyógyszer ilyen módszerrel történő beadása nehézségekbe ütközhet nagyon fiatal, illetve gerincferdülésben (a gerincoszlop csavarodása, görbülete) szenvedő betegeknél.
The median age at screening was 3 years, and the median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 11 months. 
A medián életkor a szűrés időpontjában 3 év, az SMA okozta klinikai tünetek és panaszok kialakulásakor pedig 11 hónap volt.
For persistent elevated urinary protein, further evaluation should be considered. 
Tartósan emelkedett vizelet fehérjeszint esetén a további vizsgálatok elvégzését kell mérlegelni.
The proportion of patients developing clinically manifested SMA was assessed amongst patients who reached the Day 700 visit at the interim analysis (n=16). 
Azoknak a betegeknek az arányát, akiknél klinikailag nyilvánvaló SMA alakult ki, azoknál a betegeknél értékelték, akik az időközi elemzés időpontjában elérték a 700. napi vizitet (n = 16).
Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported. 
Kommunikáló hydrocephalusról, asepticus meningitisről és túlérzékenységről (pl. angioödéma, urticaria és bőrkiütés) is beszámoltak.
If particles are observed and/or the liquid in the vial is not clear and colourless, the vial must not be used. 
Ha szemcsék figyelhetők meg és/vagy az injekciós üvegben található folyadék nem tiszta és színtelen, az injekciós üveg tartalmát tilos felhasználni.
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly. 
Mielőtt Önnek vagy gyermekének beadnák a Spinraza-t, kezelőorvosa dönthet úgy, hogy vérvizsgálatot végeztet annak ellenőrzésére, hogy az Ön vagy gyermeke vére megfelelően alvad-e.
The mean terminal elimination half-life in CSF is estimated at 135 to 177 days. 
A cerebrospinalis folyadékban az átlagos terminális eliminációs felezési idő becsült értéke 135 és 177 nap között van.
Secondary endpoints including functional measures and WHO motor milestone achievement were formally statistically tested and are described in Table 3. 
A másodlagos végpontok, köztük a funkcionális mérések, valamint a motoros fejlődés WHO szerinti állomásainak elérése tekintetében szabályos statisztikai próbákat végeztek, amelyeket a 3. táblázat mutat be.
The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration. 
3. Beadás előtt az injekciós üveget ki kell venni a hűtőszekrényből, és hagyni kell szobahőmérsékletűre (25°C) melegedni, külső hőforrások alkalmazása nélkül.
Median age at first dose was 22 days. 
Az első adag beadásakor a medián életkor 22 nap volt.
If you or your child miss a dose of Spinraza, speak with your doctor so that Spinraza can be given as soon as possible. 
Ha Ön vagy gyermeke kihagy egy Spinraza adagot, beszéljen kezelőorvosával, hogy a Spinraza-t a lehető leghamarabb be tudják adni Önnek vagy gyermekének.
Nusinersen demonstrated no evidence of genotoxicity. 
A nuszinerszen nem mutatott genotoxikus hatást.
EU/1/17/1188/001 
A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY SZÁMA(I) EU/1/17/1188/001
Population PK analyses revealed no apparent correlation between hepatic and renal clinical chemistry markers and inter-subject variability. 
A populációs farmakokinetikai elemzések a máj- és veseműködés klinikai kémiai markerei és a vizsgálati alanyok közötti variabilitás között nyilvánvaló összefüggést nem mutattak.
Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12. 
A CS11 vizsgálatba csecsemőkorban és később kialakult betegséggel érintett betegeket vontak be, köztük a CS3B, CS4 és CS12 vizsgálatokat teljesítő betegeket is.
There are no or limited amount of data from the use of nusinersen in pregnant women. 
A nuszinerszen terhes nőknél történő alkalmazása tekintetében nem áll rendelkezésre információ vagy korlátozott mennyiségű információ áll rendelkezésre.
The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number). 
A betegek többségének (88%) 3 SMN2 génkópiája volt (8%-nak volt 2 kópiája, 2%-nak 4 kópiája és 2%-nak ismeretlen számú kópiája).
Improvements in motor function were observed among patients continuing Spinraza from Study CS3B, as well as those who initiated Spinraza in Study CS11 (Figure 3), with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation. 
A motoros funkció javulását figyelték meg azoknál a betegeknél, akik a CS3B vizsgálat után folytatták a Spinraza alkalmazását, valamint azoknál, akik a CS11 vizsgálatban kezdték meg a Spinraza alkalmazását (3. ábra), közülük is a legnagyobb mértékű javulás azoknál volt tapasztalható, akiknél hamarabb kezdték meg a kezelést.