natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported to the marketing authorisation holder. 
A betegeket szigorú megfigyelés alatt kell tartani és az infúzióval kapcsolatos reakciókat, a késleltetett reakciókat és az esetleges immunológiai reakciókat jelenteni kell a forgalomba hozatali engedély jogosultja felé.
Linearity/non linearity Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time. 
Linearitás/nem-linearitás A farmakokinetikai paraméterek dózisfüggőek voltak, és a kezelés ideje alatt nem változtak.
-The other ingredients are 
-Egyéb összetevői:
In this group of patients a variable response has also been seen with respect to motor function. 
Ebben a betegcsoportban a motoros funkció tekintetében ugyancsak megfigyelhető volt a reagálásbeli változatosság.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis. 
A feloldást és hígítást a helyes gyakorlati eljárások, különösen az asepsisre vonatkozó szabályok szerint kell végrehajtani.
Very common: may affect more than 1 in 10 people 
Nagyon gyakori: 10 betegből több mint 1-et érinthet
See section 4 
Lásd 4. pont
Death typically occurs due to cardiac and/or respiratory failure before the age of one year. 
Az elhalálozás rendszerint az egyéves életkor előtti szívelégtelenség vagy légzési elégtelenség miatt következik be.
*One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses. 
*Egy beteget, akinél nem álltak rendelkezésre a vizsgálat megkezdése utáni adatok, kizártak az elemzésekből.
Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www.PompeRegistry.com. 
Az orvosi és egészségügyi ellátásában tevékenykedő szakembereket arra biztatjuk, hogy a Pompekórral diagnosztizált betegeket regisztrálják a „Pompe-nyilvántartásban” a www.PompeRegistry.com .
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of IgG antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established. 
A betegség ritka volta és a mai napig rendelkezésre álló csekély tapasztalat miatt nincs teljes mértékben meghatározva, hogy az IgG-antitestek képződése milyen hatást gyakorol a gyógyszerbiztonságra és a hatásosságra.
It is recommended to start the administration of the diluted solution within three hours. 
A hígított oldat beadását ajánlatos három órán belül elkezdeni.
However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4). 
Nem volt azonban látható összefüggés a felvétel gátlása és a kombinált elsődleges hatásossági végpontok között (lásd 4.4. pont).
Pompe Registry 
Pompe-nyilvántartás
• polysorbate 80 (E433). 
• poliszorbát 80 (E433).
Table 4: Change from baseline: efficacy outcomes in the placebo-controlled study 
4. táblázat: A kiinduláshoz viszonyított változás: hatásossági végpontok a placebo-kontrollos vizsgálatban
However, motor and respiratory responses to treatment have been more variable. 
Ugyanakkor nagyobb változatosság tapasztalható a kezelésre adott motoros és respirációs válaszok tekintetében.
Nephrotic syndrome Proteinuria 
Nephrosis-szindróma Proteinuria
There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women. 
A Myozyme terhes nők körében történő használatával kapcsolatban nincsenek tapasztalatok.
Some of these infusion related side effects were serious or life-threatening. 
Az infúzióval kapcsolatos reakciók némelyike súlyos vagy életveszélyes volt.
Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis 
Szívmegállás Bradycardia Tachycardia Cyanosis
Patient data will be anonymously collected in this Registry. 
Ebben a nyilvántartásban a betegek adatait név nélkül gyűjtik.
Intravenous use after reconstitution and dilution 
Intravénás alkalmazás feloldás és hígítás után
Table 5: Alglucosidase alfa pharmacokinetics after a single dose and after 12 and 52 weeks of therapy 
5. táblázat: Az alfa-alglükozidáz farmakokinetikája egyszeri adag után, valamint 12 és 52 hetes terápiát követően
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2. 
Az elkészített oldat pH-értéke körülbelül 6,2.
The dose you receive is based on your body weight. 
Az adagot az Ön testtömege alapján határozzák meg.
The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position. 
A két elsődleges hatásossági végpont a 6 perc alatt gyalog megtett (méterben mért) távolság (6 perces járásteszt, 6MWT) és az ülő helyzetben előre jelzett FVC (forszírozott vitálkapacitás) % volt.
Instructions for use - reconstitution, dilution and administration 
Használati utasítás - feloldás, hígítás és beadás
6-Minute Walk Test Distance (meters) 
6 perces járás teszten megtett távolság (méter) Kezelést megelőző kiindulási érték
Motor development is often completely arrested, or if motor milestones are achieved, they are subsequently lost. 
A motoros fejlődés gyakran teljesen leáll, ha pedig a szervezet eljut is a motoros fejlődés egyes állomásaira, ezen fejlettséget a későbbiek folyamán elveszíti.
Only one patient became wheelchair-free. 
Csak egy betegnek sikerült megszabadulnia a tolószék használatától.
Overall, the numbers of patients experiencing adverse reactions and serious adverse reactions were comparable between the two groups. 
Általánosságban azoknak a betegeknek a száma, akiknél mellékhatások vagy súlyos mellékhatások léptek fel, a két csoportban hasonló volt.
• Low blood pressure 
• Alacsony vérnyomás
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels of glycogen can get too high. 
A glikogén energiát biztosít a szervezet számára, azonban Pompe-kór esetén a glikogénszint túlságosan megemelkedhet.
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed. 
Az anafilaxiás reakciók sürgősségi ellátásával kapcsolatos érvényes egészségügyi előírásokat be kell tartani.
However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients. 
Tartósan magas IgG-antitest titerek azonban egyes CRIM-pozitív betegeknél is előfordulnak.
*Human acid α-glucosidase is produced in Chinese hamster ovary cells (CHO) by recombinant DNA technology. 
*Emberi savas α-glükozidáz, amelyet rekombináns DNS technológiával állítanak elő a kínai hörcsög ováriumsejtekben (CHO).
The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients). 
A maradék 9 beteg vagy meghalt (5 beteg) vagy folyamatos invazív lélegeztetésre szorult (4 beteg).
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSDII), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II. 
A Pompe-kór egyéb megnevezései közé tartozik a II-es típusú glikogéntárolási betegség (GSD-II), savi-maltáz hiány (AMD) és II-es típusú glycogenosis.
In these patients renal biopsy showed immune complex deposition. 
Ezeknél a betegeknél a vesebiopszia immunkomplex-lerakódást mutatott.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity. 
Kimutatták, hogy a 0,2 mikronos beépített szűrő eltávolítja a látható részecskéket, és alkalmazásával nem csökken sem a fehérje mennyisége, sem annak aktivitása.
Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value Forced Vital Capacity (Percent of predicted normal) Pre-treatment Baseline 
Wilcoxon-Mann-Whitney próba p-érték Forszírozott vitálkapacitás (A előre jelzett normál érték százaléka) Kezelést megelőző kiindulási érték
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light. 
Ugyanakkor a kész oldat 24 órán keresztül megőrzi kémiai és fizikai stabilitását 2 - 8°C-on, fénytől védett helyen való tárolás esetén.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients. 
A betegekben megfigyelt pulmonológiai előnyök közül megemlítendő az egyik betegben mért, klinikailag számottevő 35%-os FVC-javulás, továbbá 2 beteg esetén a lélegeztetéses támogatást szükségessé tevő órák számának lényeges csökkenése.
Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones. 
A hatásossági elemzések nem mutattak jelentős különbséget a 2 dóziscsoport között a túlélést, az invazív lélegeztetéstől mentes túlélést és bármilyen lélegeztetéstől mentes túlélést, az LVM-ben bekövetkező csökkenést, a növekedési paramétereket és a motoros fejlődést illetően.
The majority of these reactions were non-serious, mild to moderate in intensity and resolved spontaneously. 
E reakciók többsége nem súlyos - enyhe vagy közepes intenzitású - volt és spontán megszűnt.
INSTRUCTIONS ON USE 
Használati utasítások
The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive. 
A pivotal vizsgálat elsődleges végpontja az életben maradó betegek aránya.
ITI regimens may need to be tailored to individual patient needs (see section 5.1). 
Az immuntolerancia-indukciós kezeléseket a beteg egyéni szükségleteihez kell igazítani (lásd 5.1 pont).
Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births. 
A Pompe-kór ritkán előforduló, progresszív és fatális metabolicus myopathia, melynek becsült globális előfordulása 40 000 szülésenként egy esetre tehető.
• mannitol (E421), 
• Mannit (E421),
The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients. 
A „Pompe-nyilvántartás” célkitűzései közé tartozik a Pompe-kór megértése és a betegeknek, valamint az enzimpótló terápiára adott időbeli válaszaiknak a megfigyelése, melynek végső célja az adott betegekre vonatkozó klinikai eredmények javítása.
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation). 
Minden beteg ambulánsan kezelhető volt és egy beteg kivételével egyikük sem szorult semmilyen lélegeztetéses támogatásra (1 beteg éjszakánként nem invazív lélegeztetésre szorult).
Because dizziness has been reported as an infusion associated reaction, this may affect the ability to drive and use machines on the day of the infusion. 
Mivel infúzióval összefüggő reakcióként szédülésről számoltak be, ez a beadás napján befolyásolhatja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
Preclinical data did not reveal any significant adverse findings (see section 5.3). 
A preklinikai vizsgálatok nem mutattak ki semmilyen jelentős nemkívánatos hatást (lásd 5.3 pont).
Pregnancy and breast-feeding and fertility 
Terhesség, szoptatás és termékenység
However, muscle function only improved in wheelchair independent patients and in those with less pronounced muscle weakness. 
Ugyanakkor a motoros funkció csak a tolószékhez nem kötött betegeknél és a kevésbé kifejezett izomgyengeségben szenvedő betegeknél javult.
Do not invert, swirl or shake the vial. 
Ne fordítsa meg, ne mozgassa körkörösen és ne rázza az üveget!
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary. 
A Myozyme a terhesség ideje alatt nem adható, kivéve, ha erre egyértelműen szükség van.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later. 
A kezeletlen hisztorikus kohortban szereplők 1993-ban vagy később születtek.
Fatal and life-threatening respiratory infections have been observed in some of these patients. 
Ezeknek a betegeknek egy részénél halálos és életveszélyes légúti fertőzéseket figyeltek meg.
Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM). 
A cardiomyopathia echocardiográfiai mutatói a bal kamrai izomtömeg (LVM) csökkenésének mérése alapján javultak.
• Swelling of the face, swelling of the throat or severe combined swelling of the face, throat and tongue due to a severe allergic reaction 
• Az arc, a garat feldagadása, illetve az arc, a garat és a nyelv egyidejű, kifejezett feldagadása egy súlyos allergiás reakció következtében
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years). 
A kezeletlen hisztorikus kohort csoportban abból a 47 betegből, akinek adatai rendelkezésre álltak öt (10,6%) maradt életben 30 hónapos (2,5 éves) korára.
Some patients have experienced infusion related side effects in the form of flu-like symptoms, which lasted for a few days after completion of the infusion. 
Egyes betegek influenzaszerű tünetek formájában tapasztalták az infúzióval kapcsolatos mellékhatásokat, és amelyek az infúzió befejezése után még néhány napig fennálltak.
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”). 
A mellékhatások főként a gyógyszer beadása alatt vagy nem sokkal utána jelentkeztek („infúzióval kapcsolatos hatások”).
After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study. 
104 hét kezelés után a 21 betegből tizennégy (66,7%) volt életben, és 1 olyan beteg volt, aki életben volt, de kilépett a vizsgálatból.
The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters. 
A csecsemőkorban kialakult Pompe-kórban szenvedő, Myozyme-mal kezelt betegek túlnyomó többsége javulást mutat a kardiális funkció, valamint a növekedési paraméterek fenntartása vagy javulása terén.
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible. 
Ugyanakkor nem rögzítették a kezeletlen hisztorikus kohort csoportnál az invazív lélegeztetés nélküli túlélést, így ennek a végpontnak az összehasonlítása nem lehetséges.
• Swelling of the arms and legs 
• A karok és lábak feldagadása
Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease. 
A Myozyme egy alfa-alglükozidáz nevű mesterséges enzimet tartalmaz, amely pótolja a Pompe-kór miatt hiányzó természetes enzimet.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor or pharmacist for advice before taking this medicine. 
Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve, ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.
A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing. 
A korlátozott számú értékelt IgG-pozitív beteg in vitro vizsgálat során gátló hatások tekintetében pozitívnak mutatkozott.
Remove airspace within the infusion bag. 
Távolítsa el az infúziós zsákból a levegőt.
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form. 
A Pompe-kór késői megjelenésű formája csecsemőkorban, gyermekkorban, serdülőkorban vagy akár felnőttkorban jelentkezik és sokkal kevésbé gyorsan progrediál, mint a csecsemőkorban kialakuló forma.
It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles). 
A feltételezés szerint a Myozyme helyreállítja a lizoszomális GAA-tevékenységet, ami a szív- és vázizmok működésének stabilizálását vagy helyreállítását eredményezi (beleértve a légzőszervi izmokat is).
Use in children and adolescents 
Gyermekek és idős emberek
Mean plasma elimination half-life (t1/2) was 2.75 hours for the two dose groups. 
Az átlagos plazma eliminációs felezési idő (t1/2) mindkét dóziscsoport esetén 2,75 óra volt.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later. 
A kezeletlen hisztorikus kohortban szereplők 1995-ben vagy később születtek.
The marketing authorisation holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP. 
A forgalomba hozatali engedély jogosultja (Marketing Authorisation Holder, MAH) kötelezi magát, hogy a forgalomba hozatali engedély 1.8.2 moduljában leírt, jóváhagyott kockázatkezelési tervben, illetve annak jóváhagyott frissített verzióiban részletezett, kötelező farmakovigilanciai tevékenységeket és beavatkozásokat elvégzi.
-The active substance is alglucosidase alfa. 
-A készítmény hatóanyaga az alfa-alglükozidáz.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment. 
A vizsgálati személyek a kezelés megkezdésekor 6 hónapos és 3,5 éves kor közöttiek voltak.
These three studies with Myozyme (with a follow up of at least 3 years in two studies and a median of 23 months in the other study) suggested stabilisation or improvement of motor function and stabilisation of pulmonary function. 
Ez a három klinikai vizsgálat (két vizsgálat esetében legalább 3 éves követéssel és egy másik vizsgálatban 23 hónapos medián időtartamú követéssel) igazolta a Myozyme motoros funkció stabilizáló vagy javító és a légzésfunkció stabilizáló hatását.
Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8). 
Nephrosis-szindrómát figyeltek meg néhány Pompe-kórban szenvedő betegnél, akiket alfa-alglükozidázzal kezeltek és magas IgGantitest titerrel rendelkeztek (≥ 102 400) (lásd 4.8 pont).
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score. 
Figyelemreméltó, hogy a jobb motoros eredményt mutató betegek nagyobb részénél mutatkozott stabilitás vagy javulás a fejlődési paraméterekben (súly), miközben a betegek túlnyomó többségénél az LVM Z-értékek változásainak mérése alapján a cardiomyopathia visszafejlődött, motoros eredményeiktől vagy kiindulási értékeiktől függetlenül.
No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study. 
Egéren és nyúlon végzett embryofoetalis vizsgálatban semmilyen jelentős negatív hatásra utaló eredményt nem kaptak az embryofoetalis fejlődés tekintetében, és semmilyen jelentős negatív hatásra utaló eredményt nem kaptak az egér fertilitását és a korai embrionális fejlődést elemző vizsgálatokban.
4 Additional adverse reactions from post-marketing, expanded access programs and non-controlled clinical trials. 
4 További, a forgalomba hozatalt követően, a kiterjesztett kezelési programok és a nem kontrollos klinikai vizsgálatok során jelentett mellékhatások
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks). 
Minimum 52 hét után e 18 beteg közül 16 lépett tovább a kiterjesztett vizsgálatba, melynek során ugyanazzal a dózissal maximum három évig (150 hét) folytatták tovább a kezelést.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration. 
Ezért a beadás során 0,2 mikronos, alacsony fehérjekötőképességű beépített szűrőt kell alkalmazni.
Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d. 
78. hét/Utolsó megfigyelés
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme. 
Ezért ezeket a betegeket a Myozyme adása alatt szorosabb megfigyelés alatt kell tartani.
This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'. 
A gyógyszer injekciós üvegenként kevesebb, mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz, azaz gyakorlatilag nátriummentes.
In two additional open-label clinical trials with Myozyme with a follow-up of 24 months, ten patients with severe late-onset Pompe disease (moderate to severe motor impairment and assisted ventilation) showed a variable response on measures of motor and respiratory functions, mostly in the form of a modest improvement (AGLU03105, AGLU04107). 
Két további, Myozyme-mal végzett 24 hónapos követésű nyílt klinikai vizsgálat során tíz, súlyos, késői megjelenésű Pompe-kórban szenvedő (középsúlyos-súlyos motoros károsodásban szenvedő és légzéstámogatásban részesülő) beteg a motoros- és légzésfunkciójának felmérésekor változó reakciót mutatott, amely leginkább mérsékelt javulást jelentett (AGLU03105, AGLU04107).
Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely. 
A vér-agy gát hatása és az enzim mérete következtében az alfa-alglükozidáz központi idegrendszer általi felvétele nem valószínű.
• Low level of oxygen in the blood 
• Csökkent oxigénszint a vérben
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died). 
A kiindulási időpontban invazív lélegeztetéses támogatásra szoruló mind az 5 beteg a vizsgálat egész folyamán továbbra is lélegeztetéses támogatásra szorult (4 beteg túlélte a 104 hetet, egy beteg meghalt).
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used. 
Mivel nem áll rendelkezésre adat az anyatejbe jutó alfa-alglükozidáz újszülöttekre gyakorolt hatásairól, a Myozyme alkalmazása alatt ajánlatos a szoptatást abbahagyni.
You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics). 
Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzésére előkezelési gyógyszereket (pl. antihisztaminokat, és/vagy kortikoszteroidokat) vagy lázcsillapítókat kell kapnia.
Reactions in 2 of these patients were IgE-mediated hypersensitivity reactions. 
E négy beteg közül kettőnél a mellékhatások az IgE által mediált túlérzékenységi reakciók voltak.
Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known 
1. táblázat: A legalább két betegnél jelentett mellékhatások, valamint a forgalomba hozatalt követően, a kiterjesztett kezelési programok és a nem kontrollos klinikai vizsgálatok során jelentett mellékhatások szervrendszerenkénti csoportosításban, gyakorisági kategóriák szerint: nagyon gyakori (≥1/10), gyakori (≥1/100 - <1/10), nem gyakori (≥1/1000 - <1/100), ritka (≥1/10 000 - <1/1000), nagyon ritka (<1/10 000) és nem ismert (a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg).
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics. 
Nem volt bizonyíték arra, hogy az alfa-alglükozidáz elleni IgG-antitestek befolyásolnák a farmakokinetikát.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients. 
Az adatok együttvéve arra utalnak, hogy a betegség korai stádiumában történő felismerés és kezelés alapvető fontosságú tényező lehet ezen csecsemőkorban kialakult Pompe-kórban szenvedő betegek esetén a lehető legjobb eredmény elérése szempontjából.