natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight must be determined and removed from the refrigerator in advance in order to allow them to reach 23C - 27C.
A hígítandó injekciós üvegek számát az egyes betegek testsúlya alapján kell meghatározni, és a hűtőszekrényből azokat ki kell venni annak érdekében, hogy elérjék a 23°C - 27°C közötti hőmérsékletet.
Patient weight (kg)
Testtömeg (kg)
Sustained improvements in efficacy measures and reductions in urine keratan sulphate (KS) over time were observed across studies, despite the presence of anti elosulfase alfa antibodies.
A hatásossági mérőszámok folyamatos javulását és a vizelet keratán-szulfát (KS) tartalmának csökkenését figyelték meg az idő során, az anti-eloszulfáz alfa antitestek jelenléte ellenére.
Patients should be monitored for signs and symptoms of SCC (including back pain, paralysis of limbs below the level of compression, urinary and faecal incontinence) and given appropriate clinical care.
A betegeket figyelni kell az SCC jeleire és tüneteire (beleértve a hátfájást, a végtagok bénulása a kompresszió szintje alatt, vizelet és széklet inkontinencia) és megfelelő klinikai kezelésben kell részesíteni őket.
Therefore, appropriate medical support must be readily available when elosulfase alfa is administered.
Ezért álljon készen rendelkezésre megfelelő orvosi támogatás az eloszulfáz alfa adagolásakor.
Anaphylaxis and severe allergic reactions have been reported in clinical studies.
Anafilaxiáról és súlyos allergiás reakciókról számoltak be a klinikai vizsgálatok során.
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of elosulfase alfa.
Következésképpen a károsodott májfunkció várhatóan nem befolyásolja az eloszulfáz alfa farmakokinetikáját.
Sorbitol (E 420);
Szorbit (E420);
Sodium dihydrogen phosphate monohydrate; Arginine hydrochloride;
Nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát; Arginin hidroklorid;
The evaluation of the peri- and postnatal development study in rats is hampered due to subsequent administration of DPH, and therefore of limited relevance.
A peri- és posztnatális fejlődés vizsgálatának kiértékelését patkányokon a DPH (difenhidramin, diphenhydramine) későbbi adagolása gátolta, és ezért korlátozott jelentőséggel bír.
Reproduction studies have been performed in rats at doses up to 10 times the human dose and have revealed no evidence of impaired fertility or reproductive performance.
Patkányokon végeztek reprodukciós vizsgálatokat a humán dózisok akár 10-szeresével, és nem tártak fel romló termékenységre vagy szaporodási teljesítményre utaló bizonyítékot.
For management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
A mellékhatások kezeléséhez lásd a 4.4 és 4.8 pontokat.
Store in the original package in order to protect from light.
Az eredeti csomagolásban tárolandó, a fénytől való védelem érdekében.
Store in the original package in order to protect from light
Az eredeti csomagolásban tárolandó, a fénytől való védelem érdekében
Ireland
Cork Írország
If you experience any difficulty swallowing, talking, severe shortness of breath or wheezing, swelling of the face or lips, dizziness or weak pulse; these may represent symptoms of a severe allergic reaction and you should tell your doctor immediately.
Ha bármilyen nyelési nehézséget, beszédzavart, súlyos légszomjat vagy sípoló légzést, az arc vagy az ajkak megduzzadását, szédülést vagy gyenge pulzust észlel, ezek súlyos allergiás reakció tünetei lehetnek, ezért kérjük, azonnal tájékoztassa kezelőorvosát.
The other ingredients are: sodium acetate trihydrate, sodium dihydrogen phosphate monohydrate, arginine hydrochloride, sorbitol, polysorbate 20, and water for injections (see section 2 under ‘Vimizim contains sodium and sorbitol (E420)').
Egyéb összetevők: nátrium-acetát trihidrát, nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát, argininhidroklorid, szorbit, poliszorbát 20, és víz injekcióhoz (lásd 2. pont „A Vimizim nátriumot és szorbit (E420) tartalmaz”.
*Elosulfase alfa is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine-6-sulfatase (rhGALNS) and is produced in Chinese Hamster Ovary cell culture by recombinant DNA technology.
*Az eloszulfáz alfa a humán N-acetil-galaktózamin-6-szulfatáz (rhGALNS) rekombináns formája, és a kínai aranyhörcsög ovarium sejtvonalából rekombináns DNS technológiával állítják elő.
Preparation of the Vimizim infusion (Use aseptic technique)
A Vimizim infúzió elkészítése (aszeptikus technikával)
In clinical studies, spinal/cervical cord compression (SCC) was observed both in patients receiving Vimizim and patients receiving placebo.
A klinikai vizsgálatok során gerincvelő/nyaki gerincvelő kompressziót (spinal/cervical cord compression, SCC) figyeltek meg a Vimizim-mel és a placebóval kezelt betegeknél is.
Vimizim has minor influence on the ability to drive and use machines.
A Vimizim kismértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
Dizziness was reported during Vimizim infusions; if dizziness occurs after the infusion, the ability to drive and use machines may be affected.
A Vimizim infúzióval kapcsolatba hozható reakcióként szédülésről számoltak be; ha az infúzió után szédülés fordul elő, az hatással lehet a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre.
Mean SD
Középérték ± SD
Polysorbate 20;
Poliszorbát 20;
In clinical studies, doses of elosulfase alfa were explored up to 4 mg/kg per week and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
A klinikai vizsgálatok során az eloszulfáz alfa maximum 4 mg/kg/hét adagig történő vizsgálatát végezték el, és a nagyobb adagok után nem azonosítottak specifikus jeleket vagy tüneteket.
The treatment benefit to the child compared to the associated risks must be fully evaluated prior to treatment.
Kezelés előtt teljes körűen mérlegelni kell a kezelés előnyeit és a hozzá társuló kockázatokat a gyermekre nézve.
Long-term studies in animals to evaluate carcinogenic potential or studies to evaluate mutagenic potential have not been performed with elosulfase alfa.
Állatokon az eloszulfáz alfa karcinogén potenciáljának, illetve mutagén potenciáljának kiértékelésére vonatkozó hosszú távú vizsgálatokat nem végeztek.
The dose you receive is based on your body weight.
A kapott dózis az Ön testtömegével arányos.
Tmax, minute¶ * AUC0-t, area under the plasma concentration-time curve from time zero to the time of last measurable concentration; † Cmax, observed maximum plasma concentration; ‡ CL, total clearance of elosulfase alfa after intravenous administration; § t1/2, elimination half-life; ¶ Tmax, time from zero to maximum plasma concentration
AUC0-t, perc • µg/ml* Cmax, µg/ml† CL, ml/perc/kg‡ t1/2, perc§ Tmax, perc¶ * AUC0-t, a plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időtől az utolsó mérhető koncentráció időpontjáig; † Cmax, a megfigyelt legnagyobb plazmakoncentráció; ‡ CL, az eloszulfáz alfa teljes clearance értéke az intravénás adagolást követően; § t1/2, eliminációs felezési idő; ¶ Tmax, a nullától a maximális plazmakoncentráció időpontjáig eltelt idő
Approximately 80% of patients developed neutralizing antibodies capable of inhibiting the elosulfase alfa from binding to the cationindependent mannose-6-phosphate receptor.
80%-a semlegesítő antitestet termelt, amely képes gátolni az eloszulfáz alfának a kationfüggetlen mannóz-6-foszfát receptorhoz való kötődését.
Because of the potential for hypersensitivity reactions with elosulfase alfa, patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30 to 60 minutes prior to start of infusion (see section 4.4).
Az eloszulfáz alfával kapcsolatos esetleges túlérzékenységi reakciók miatt a betegeknek antihisztaminokat kell adagolni lázcsillapítókkal vagy anélkül, az infúzió megkezdése előtt 30-60 perccel (lásd 4.4 pont).
Administration of Vimizim should be carried out by an appropriately trained healthcare professional with the ability to manage medical emergencies.
A Vimizim adagolását megfelelően képzett, sürgősségi orvosi kezelésre képes egészségügyi szakembernek kell végeznie.
A total of 235 patients with MPS IVA were enrolled and exposed to Vimizim in six clinical studies.
Összesen 235, MPS IVA betegségben szenvedő beteget vontak be, és kezeltek Vimizim-mel hat klinikai vizsgálatban.
Based on the severity of the side effect, your doctor may slow or temporarily interrupt the infusion and/ or give you additional medicines to reduce the effects of a severe allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
A mellékhatás súlyossága alapján kezelőorvosa lelassíthatja vagy átmenetileg félbeszakíthatja az infúziót és/vagy további gyógyszereket adhat Önnek egy súlyos allergiás reakció hatásainak csökkentése érdekében (pl. antihisztaminokat és/vagy kortikoszteroidokat), vagy lázának csillapítására (lázcsillapítók).
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 5 mg/5 ml
5. A TARTALOM SÚLYRA, TÉRFOGATRA, VAGY EGYSÉGRE VONATKOZTATVA 5 mg/5 ml
Do not use Vimizim if the solution is discoloured or it contains visible particles.
Ne használja fel a Vimizim-et, ha az oldat elszíneződött vagy látható részecskéket tartalmaz.
Table 2: Adverse reactions in patients treated with Vimizim
2. táblázat: Mellékhatások Vimizim-mel kezelt betegeknél
IgE antibodies against elosulfase alfa were detected in ≤ 10% of treated patients and have not consistently been related to anaphylaxis or other hypersensitivity reactions and/or treatment withdrawal.
Eloszulfáz alfával szembeni IgE antitesteket észleltek a kezelt betegek ≤10%-ánál, melyek nem voltak következetesen az anafilaxissal és egyéb túlérzékenységi reakciókkal és/vagy a kezelés abbahagyásával kapcsolatba hozhatók.
Prior to launch in each Member State, the Marketing Authorisation Holder MAH shall agree the content and format of the educational programme with the national competent authority.
A forgalomba hozatali engedély jogosultjának az oktatási program tartalmával és formai megjelenésével kapcsolatban meg kell állapodnia az illetékes nemzeti hatósággal.
Medicinal products containing sorbitol/fructose given intravenously may be lifethreatening.
Az intravénásan alkalmazott (szorbit-/fruktóztartalmú) gyógyszerek életveszélyesek lehetnek.
Clinical studies performed with Vimizim assessed the impact of treatment on the systemic manifestations of MPS IVA in various domains including endurance, respiratory function, growth velocity, and mobility, as well as urine KS.
A Vimizim-mel végzett klinikai vizsgálatok az MPS IVA szisztémás megjelenései kezelésének hatását értékelték ki különböző területeken, többek között az állóképesség, a légzésfunkció, a növekedési sebesség, a mobilitás, valamint a vizelet KS tartalma esetében.
Mucopolysaccharidoses comprises a group of lysosomal storage disorders caused by the deficiency of specific lysosomal enzymes required for the catabolism of glycosaminoglycans (GAG).
A mukopoliszacharidózisok közé tartozik egy lizoszomális tárolási rendellenesség csoport, melyet a glukózaminoglikán (GAG) katabolizmusához szükséges specifikus lizoszomális enzimek hiánya okoz.
Available reproductive data in animals have shown excretion of elosulfase alfa in milk.
Az állatoknál rendelkezésre álló szaporodási adatok az eloszulfáz alfa anyatejbe történő kiválasztódását mutatták.
The most serious side effects were severe allergic reactions (seen uncommonly - may affect up to 1 in 100 people) and mild to moderate vomiting (seen very commonly - may affect more than 1 in 10 people).
A legsúlyosabb mellékhatások súlyos allergiás reakciók (ritkán előfordulólegfeljebb 100 beteg közül 1-et érinthet) és a hányás (nagyon gyakran előforduló - 10 beteg közül több mint 1-et érinthet) voltak.
Table 3: Results from placebo-controlled clinical study at 2 mg per kg per week
3. táblázat: A placebo-kontrollos klinikai vizsgálat eredményei a 2 mg/kg/hét adagolási forma esetén
Re-administration after a severe reaction should be carried out with caution and close monitoring by the treating physician.
A súlyos reakció utáni ismételt adagolást óvatosan kell végezni, és az adagolást a kezelőorvosnak folyamatosan monitoroznia kell.
* Infusion rate may be increased as tolerated by patient.
*Az infúziós sebesség növelhető, ha a beteg tolerálja.
The pharmacokinetic parameters of elosulfase alfa were evaluated in 23 patients with MPS IVA who received weekly intravenous infusions of 2 mg/kg of elosulfase alfa over approximately 4 hours for 22 weeks and the parameters at Week 0 and Week 22 were compared.
Az eloszulfáz alfa farmakokinetikai paramétereit 23 olyan MPS IVA betegségben szenvedő betegnél értékelték ki, akik 2 mg/kg eloszulfáz alfa intravénás infúzióját kapták hetente, körülbelül 4 órán keresztül, 22 hétig, és a 0. heti paraméterek voltak a 22. heti paraméterekkel összehasonlítva.
Patients who could walk more than 30 meters (m) but less than 325 m in a 6 Minute Walk Test (MWT) at baseline were enrolled in the study.
Azok a betegek lettek bevonva a vizsgálatba, akik kiinduláskor több mint 30 métert (m), de kevesebb mint 325 m-t tudtak megtenni a 6 perces sétateszt (minute walk test, MWT) során.
o all patients should receive antihistamines with or without antipyretics 30-60 minutes prior to the start of infusion o appropriate medical support should be readily available when VIMIZIM® is administered o the need to immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment if these reactions occurred
o 30-60 perccel az infúzió megkezdése előtt minden betegnek antihisztamint kell kapnia o lázcsillapítókkal vagy lázcsillapítók nélkül o a VIMIZIM® alkalmazásakor azonnal elérhetőnek kell lennie a megfelelő orvosi támogatásnak o a reakciók előfordulása esetén azonnal le kell állítani az infúziót és o el kell kezdeni a megfelelő orvosi kezelést.
The educational material for Healthcare Professionals should be a step by step dosing and administration guide that includes information on the following key elements:
Az egészségügyi szakemberek számára összeállított oktatóanyagnak az alábbi kulcsfontosságú anyagokat tartalmazó, az adagolást és alkalmazást lépésről lépésre bemutató útmutatót kell tartalmaznia:
Serious IRs were observed in clinical studies and included anaphylaxis, hypersensitivity and vomiting.
Súlyos IR-eket figyeltek meg a klinikai vizsgálatok során, és közöttük szerepelt anafilaxis, túlérzékenység és hányás.
Each 5 ml vial contains 8 mg sodium and 100 mg sorbitol (E420).
Minden 5 ml-es injekciós üveg 8 mg nátriumot és 100 mg szorbit (E420) tartalmaz.
No association was apparent between the total antibody titre and elosulfase clearance.
Nem volt látható kapcsolat a teljes antitest titer és az eloszulfáz clearance között.
Patients with hereditary fructose intolerance (HFI) must not be given this medicinal product unless strictly necessary.
Örökletes fruktózintoleranciában szenvedő betegeknél ez a gyógyszer nem alkalmazható, kivéve, ha feltétlenül szükséges.
Each infusion will be given over approximately 4 hours.
Minden infúzió beadása körülbelül 4 óráig tart.
If these reactions occur, immediately stop the infusion and initiate appropriate medical treatment.
Ezen reakciók fellépése esetén az infúziót azonnal le kell állítani, és megfelelő orvosi kezelést meg kell kezdeni.
The primary endpoint was the change from baseline in the 6 MWT distance compared to placebo at Week 24.
Az elsődleges végpont a 6 MWT során megtett távolságban a kiinduláshoz képest létrejött változás volt, a placebo 24. heti eredményéhez képest.
What Vimizim contains
Mit tartalmaz az Vimizim
• Patient weight (kg) multiplied by 2 (mg/kg) = Patient dose (mg)
• A beteg testtömege (kg) szorozva 2 (mg/kg) = A beteg dózisa (mg)
The majority of patients who received Vimizim during clinical studies were in the paediatric and adolescent age range (5 to 17 years).
A klinikai vizsgálatok során Vimizim-et kapott betegek többsége gyermek és serdülőkorú volt (517 éves életkorig).
Very common side effects include symptoms of infusion reactions such as headache, nausea, fever, chills and stomach ache.
A nagyon gyakori mellékhatások tünetei közé tartoznak az infúziós reakciók, például a fejfájás, a hányinger, a láz, a hidegrázás és a gyomorfájás.
Patients should receive antihistamines with or without antipyretics prior to infusion (see section 4.2).
A betegek az infúzió előtt kapjanak antihisztaminokat lázcsillapítókkal vagy anélkül (lásd 4.2 pont).
All patients developed antibodies to elosulfase alfa in clinical studies.
Minden beteg termelt az eloszulfáz alfával szembeni antitestet a klinikai vizsgálatok során.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2C - 8C followed by up to 24 hours at 23C - 27C.
Az alkalmazáskori kémiai és fizikai stabilitást igazoltak 2°C - 8°C-on legfeljebb 24 órán át, majd ezt követően 23°C - 27°C-on legfeljebb 24 órán át.
Your doctor or nurse will give you some medicines before your treatment to reduce allergic reactions and you may also be given medicines to help control any fever.
A kezelőorvos vagy a gondozását végző egészségügyi szakember bizonyos gyógyszereket ad Önnek a kezelés előtt, az allergiás reakciók kialakulásának csökkentésére, gyógyszereket kaphat a láz csillapítására is.
- If you experience back pain, numbness in your arms or legs, or lack of control over passing urine or stools, you should immediately contact your doctor.
- Ha hátfájást tapasztal, karja vagy lába zsibbad, vagy a vizelet- illetve székletürítést nem tudja kontrollálni, azonnal forduljon kezelőorvosához.
Do not heat or microwave vials.
Ne melegítse és ne tegye mikrohullámú sütőbe az injekciós üvegeket.
No correlations were found between higher antibody titres or neutralizing antibody positivity and reductions in efficacy measurements or occurrence of anaphylaxis or other hypersensitivity reactions.
Nem találtak kapcsolatot a magasabb antitest titerek, illetve a semlegesítő antitest pozitivitás, valamint a hatásossági mérőszámok csökkenése, illetve az anafilaxis és egyéb túlérzékenységi reakciók előfordulása között.
Renal elimination of elosulfase alfa is considered a minor pathway for clearance.
Az eloszulfáz alfa vesén át történő kiválasztása a clearance alárendelt útvonalának tekintendő.
This medicinal product contains 8 mg sodium per vial, equivalent to 0.4% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult, and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Ez a gyógyszer 8 mg nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként, ami megfelel a WHO által ajánlott maximális napi 2 g nátriumbevitel 0,4%-ának felnőtteknél, és 9 mg/ml nátrium-kloridos (0,9%-os) infúziós oldatban kell adagolni (lásd 6.6 pont).
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Vimizim during pregnancy, unless clearly necessary.
A Vimizim alkalmazása elővigyázatosságból kerülendő a terhesség alatt, kivéve, ha az egyértelműen szükséges.
The results from the every other week regimen in the distance walked in 6 minutes or in stairs climbed per minute were comparable to placebo.
A minden második heti adagolási formát követő csoport eredményei a 6 perc alatt megtett távolság, illetve a percenként megtett lépcsők tekintetében hasonló volt a placebo csoport eredményeihez.
MPS IVA is characterised by the absence or marked reduction in N-acetylgalactosamine-6-sulfatase activity.
Az MPS IVA betegséget az N-acetil-galaktózamin-6-szulfatáz aktivitás hiánya, illetve jelentős csökkenése jellemzi.
This medicine replaces the natural enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfatase which is lacking in MPS IVA patients.
Ez a gyógyszer helyettesíti az MPS IVA betegeknél hiányzó természetes enzimet, az N-acetilgalaktózamin-6-szulfatázt.
A total of 173 patients subsequently enrolled in an extension study in which patients received 2 mg/kg of elosulfase alfa every week or 2 mg/kg every other week, and then all were switched to 2 mg/kg every week upon availability of the Week 24 results.
Ezt követően összesen 173 beteget vontak be egy kiterjesztett vizsgálatba, melyben a betegek 2 mg/kg eloszulfáz alfát kaptak minden héten vagy 2 mg/kg Vimizim-et minden második héten, és ezt követően minden beteg átállt minden héten 2 mg/kg Vimizim adagra a 24. heti eredmények rendelkezésre állásától függően.
The safety and efficacy of Vimizim was assessed in a randomised, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 clinical study of 176 patients with MPS IVA, ranging in age from 5 to 57 years.
A Vimizim biztonságosságát és hatásosságát 176, MPS IVA betegségben szenvedő, 5 és 57 év közötti életkorú beteg randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú klinikai vizsgálatában értékelték.
Tell your doctor if you feel dizzy after your infusion, especially before driving or using any machine where dizziness might be dangerous.
Tájékoztassa kezelőorvosát, ha az infúziót követően szédülést tapasztal, különösen gépjárművezetés és a gépek kezelése előtt, amikor a szédülés veszélyes lehet.
* One patient in the Vimizim group dropped out after 1 infusion ‡ Model-based mean of Vimizim versus placebo, adjusted for baseline
* Egy beteg a Vimizim csoportból 1 infúzió után kiesett ‡ Modell alapú Vimizim középérték a placebóhoz viszonyítva, az kiinduláshoz igazítva
The number of vials to be diluted based on the individual patient's weight and the recommended dose of 2 mg/kg is determined, using the following calculation:
A felhígítandó injekciós üvegek száma az egyes betegek testtömege és a javasolt 2 mg/kg-os dózis alapján a következő képlettel határozható meg:
They accumulate in the tissues interfering with their normal function and causing the symptoms of MPS IVA, such as difficulty walking, trouble breathing, short height, and hearing loss.
A szervezet számos szövetében felgyülemlenek, megzavarva azok szokásos működését, ez okozza az MPS IVA tüneteit, például nehézséget a járás során, problémás légzést, alacsony testmagasságot és hallásvesztést.
Impact of antibodies on elosulfase alfa pharmacokinetics was assessed.
Az antitesteknek az eloszulfáz alfa farmakokinetikájára gyakorolt hatását értékelték ki.
The total volume of the infusion should be delivered over approximately 4 hours (see Table 1).
4 óra alatt kell beadni (lásd 1. táblázat).
Vimizim vs. placebo
Vimizim és placebo összehasonlítása
Diarrhoea, vomiting, oropharyngeal pain, upper abdominal pain, abdominal pain, nausea
Emésztőrendszeri betegségek és tünetek Hasmenés, hányás, oropharyngealis fájdalom, felső hasi fájdalom, hasi fájdalom, émelygés
• the calculation of the infusion rate
• az infúzió sebességének kiszámítása
Patients received elosulfase alfa 2 mg/kg every week (n=58) or 2 mg/kg every other week (n=59), or placebo (n=59) for a total of 24 weeks.
A betegek 2 mg/kg eloszulfáz alfát kaptak minden héten (n= 58) vagy 2 mg/kg eloszulfáz alfát minden második héten (n= 59), vagy placebót (n= 59) összesen 24 héten át.
In additional extension studies, patients receiving elosulfase alfa 2 mg/kg every week, showed maintenance of initial improvement in endurance and sustained reduction of urinary KS up to 156 weeks.
További kiterjesztett vizsgálatokban a minden héten 2 mg/kg eloszulfáz alfát kapó betegek az állóképesség kezdeti javulását és a vizelet KS-tartalmának csökkenését legfeljebb 156 hétig fenntartották.
Sorbitol (E 420)
Szorbit (E420)
No impairment of fertility has been observed in nonclinical studies (see section 5.3) with elosulfase alfa.
Nem figyelték meg a termékenység károsodását az eloszulfáz alfával végzett nemklinikai vizsgálatok során (lásd 5.3 pont).
Enzyme uptake by cells into lysosomes is mediated by cation independent mannose-6-phosphate receptors leading to restored GALNS activity and clearance of KS and C6S.
A sejtek által az enzimek lizoszómákba történő felvételét kationfüggetlen mannóz-6-foszfát receptorok közvetítik, és ez helyreállított GALNS aktivitást, valamint KS és C6S clearancet eredményez.
In patients < 5 years of age, the overall safety profile of Vimizim at 2 mg/kg/week was consistent with the safety profile of Vimizim observed in older children.
Az 5 évesnél fiatalabb betegeknél a 2 mg/kg/hét adagolásban alkalmazott Vimizim teljes biztonságossági profilja konzisztens volt a Vimizi idősebb gyermekeknél megfigyelt biztonságossági profiljával.
Once the product has been diluted it should be used immediately.
Hígítás után a készítményt azonnal fel kell használni.