natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Following maturation of the early immune response (more than 6 months after Palynziq administration), and dose adjustment for managing blood phenylalanine control in long-term treatment, mean blood phenylalanine levels continued to decrease in patients who continued treatment (see section 5.1).
A korai immunválasz kialakulása után (a Palynziq adása után több mint 6 hónappal) és hosszú távú kezelés alatt a fenilalanin vérszint kontrollálásához szükséges dózis beállításával a fenilalanin vérszint tovább csökkent azoknál a betegeknél, akik folytatták a kezelést (lásd 5.1 pont).
1 week2
1 hét2
• Do not remove the needle cap from your pre-filled syringe.
• Ne vegye le a tű kupakját az előretöltött fecskendőről!
Pegvaliase is rAvPAL conjugated with linear 20 kDa NHS-PEG at a degree of substitution of 28 to 44 moles of polymer/mole of protein.
A pegvaliáz lineáris 20 kDa-os NHS-PEG-gel konjugált rAvPAL, 28 - 44 mol polimer/mol fehérje szubsztitúciós fokkal.
• Do not remove the needle cap until you are ready to inject.
• Ne vegye le a kupakot a tűről egészen addig, amíg készen nem áll az injekció beadására!
ADHD inattention3 subscale (investigator-rated)
ADHD figyelemhiány³-részpontszám (vizsgáló által megítélve) N
Reactions were managed by administration of adrenaline (10/16 patients; 11/25 episodes), corticosteroids, antihistamines, and/or oxygen under emergency medical care.
A reakciókat adrenalin (16-ból 10 betegnél; 25-ből 11 epizódnál), kortikoszteroidok, antihisztaminok és/vagy sürgősségi ellátás keretében oxigén adásával kezelték.
In clinical trials, adverse reaction rates were highest in induction and titration phases (time prior to reaching blood phenylalanine levels less than 600 micromol/l while on a stable dose) coinciding with the period when titres of IgM and anti-PEG antibodies were highest.
Klinikai vizsgálatokban a mellékhatások aránya az indukciós és titrálási fázisban volt a legmagasabb (vagyis az előtt, hogy sikerült volna stabil dózissal 600 mikromol/l alatt tartani a fenilalanin vérszintet), ami egybeesik azzal az időtartammal, amikor az IgM és az anti-PEG antitestek titerje a legmagasabb volt.
Hypersensitivity reaction2
Túlérzékenységi reakció2
Acute systemic hypersensitivity reactions were managed by administration of adrenaline (44%; 11/25 episodes), corticosteroids (56%; 14/25 episodes), antihistamines (56%; 14/25 episodes), and/or oxygen (8%; 2/25 episodes).
Az akut, szisztémás túlérzékenységi reakciókat adrenalin (44%; 25-ből 11 epizódnál), kortikoszteroidok (56%; 25-ből 14 epizódnál), antihisztaminok (56%; 25-ből 14 epizódnál) és/vagy oxigén (8%; 25-ből 2 epizódnál) adásával kezelték.
The strength indicates the quantity of the phenylalanine ammonia lyase (rAvPAL) moiety of pegvaliase without consideration of the PEGylation.
A hatáserősség a pegvaliázban lévő fenilalanin-ammónia-liáz (rAvPAL) rész mennyiségét jelzi, a pegilálás figyelmen kívül hagyásával.
• Do not shake or roll the syringe in your hands.
• Ne rázza fel a fecskendőt, és ne is görgesse a kezében!
1 Post-baseline phenylalanine values were mapped to the closest monthly visit (i.e. within a 1-month window).
1 A kezelés közbeni fenilalaninértékeket a legközelebbi havi vizithez rendelték hozzá (egy 1 hónapos időablakon belül).
Patients who develop hypophenylalaninaemia should be monitored every 2 weeks until blood phenylalanine level is within a clinically acceptable range.
A betegeket, akiknél hypophenylalaninaemia alakult ki, 2 hetente kell monitorozni, amíg fenilalanin vérszintjük a klinikailag elfogadható tartományba nem kerül.
Adverse reproductive and developmental effects of pegvaliase in rats and rabbits were dose dependent and included reduced implantation rate, smaller litter size, lower foetal weights, and increased foetal alterations.
A pegvaliáz által patkányok és nyulak reprodukciójára és a fejlődésére kifejtett hatások dózisfüggőek voltak, és a következők tartoztak ide: csökkent beágyazódási ráta, kisebb létszámú alom, alacsonyabb magzati testtömeg, fokozott magzati rendellenességek.
The 261 enrolled patients were aged 16 to 55 years (mean: 29 years) and had a baseline mean blood phenylalanine of 1233 micromol/l.
A 261 beléptetett beteg életkora 16 és 55 év között volt (átlag: 29 év), és kiinduláskor a fenilalanin vérszint átlagos értéke 1233 mikromol/l volt.
Due to the potential for an acute systemic hypersensitivity reaction, premedication prior to each dose is required during induction and titration (see section 4.2, Method of administration).
Az akut, szisztémás túlérzékenységi reakciók lehetősége miatt minden egyes adag beadása előtt premedikáció szükséges az indukciós fázisban és a titrálás alatt is (lásd 4.2 pont, Az alkalmazás módja).
Mean TAb titres peaked 2 weeks after initiation of pegvaliase and then were sustained through long-term treatment (greater than 1 year after treatment initiation).
Az átlagos TAb titerek a pegvaliáz megkezdésétől számított 2 hét után érték el csúcsértéküket, majd fennmaradtak a hosszú távú (a kezdéstől számított legalább 1 éves) kezelés alatt.
• The goal is to reach a daily dose that lowers your blood phenylalanine levels to within the target range of 120 to 600 micromol/l and does not cause too many side effects.
• Az a cél, hogy elérjen egy olyan napi adagot, amely a vérében a fenilalaninszintet a kívánt 120600 mikromol/l tartományban tartja, és közben nem okoz túl sok mellékhatást.
Eighteen out of 21 patients who experience angioedema were re-challenged and 5 patients had at least one recurrence.
Azon 21 beteg közül, akiknél angiooedema lépett fel, tizennyolc beteget újból kezeltek a gyógyszerrel, és 5 betegnél legalább egyszer újból fellépett a mellékhatás.
Manifestations included a combination of the following acute signs and symptoms: syncope, hypotension, hypoxia, dyspnoea, wheezing, chest discomfort/chest tightness, tachycardia, angioedema (swelling of face, lips, eyes, and tongue), flushing, rash, urticaria, pruritus, and gastrointestinal symptoms (vomiting, nausea, and diarrhoea).
A manifesztációk közé tartozott a következő akut panaszok és tünetek valamilyen kombinációja: syncope, hypotensio, hypoxia, nehézlégzés, sípoló légzés (stridor), mellkasi diszkomfort/mellkasi szorítás, tachycardia, angiooedema (az arc, az ajkak, a szemek, illetve a nyelv duzzanata), kipirulás, kiütés, urticaria, viszketés, valamint emésztőrendszeri tünetek (hányás, hányinger, hasmenés).
• Your doctor will tell you how long to continue taking medicines such as paracetamol, fexofenadine, and/or ranitidine before you take Palynziq.
• Kezelőorvosa el fogja mondani, hogy meddig tart az az időszak, amíg a Palynziq injekció beadása előtt be kell vennie a paracetamol, fexofenadin és/vagy ranitidin hatóanyagú gyógyszereket.
Patients and the observer should be instructed to recognise the signs and symptoms of acute systemic hypersensitivity reactions, in the proper emergency use of the adrenaline injection device, and the requirement to seek immediate medical care.
A beteget és a megfigyelőt meg kell tanítani az akut, szisztémás túlérzékenységi reakciók okozta panaszok és tünetek felismerésére, az adrenalin-befecskendező eszköz sürgősségi helyzetben történő megfelelő használatára, valamint arra, hogy azonnali orvosi segítséget kell kérniük.
Randomised study arm
Randomizált vizsgálati kar
• train the patient and assess patient competency on proper self-administration of this medicinal product.
• megtanítani a betegnek a jelen gyógyszer megfelelő öninjekciózását, és fel kell mérnie, hogy a beteg képes-e erre.
Long-term studies in animals to evaluate carcinogenic potential or studies to evaluate mutagenic potential have not been performed with pegvaliase.
A pegvaliázzal nem végeztek állatkísérleteket a mutagén potenciál kiértékelésére, és nem végeztek hosszú távú állatkísérleteket a karcinogén potenciál kiértékelésére.
Your doctor will check your blood phenylalanine levels monthly.
Kezelőorvosa havonta ellenőrizni fogja az Ön vérének fenilalaninszintjét.
The mean duration of serum sickness was 5 days and ranged from 1 to 8 days.
A szérumbetegség átlagos időtartama 5 nap volt (tartomány: 1 - 8 nap).
• For at least the first 6 months of Palynziq treatment, you must have someone with you when you self-inject Palynziq, and for at least 1 hour after your injection to watch for signs and symptoms of a severe allergic reaction and, if needed, give you an injection of adrenaline and call for emergency medical help.
• A kezelésnek legalább az első 6 hónapjában valakinek mindig Ön mellett kell lennie, amikor Ön beadja magának a Palynziq injekciót, és ennek a személynek Ön mellett kell maradnia a beadás után legalább 1 órán át, hogy figyelje, nem jelentkezik-e súlyos allergiás reakció által okozott valamilyen panasz vagy tünet, továbbá szükség esetén be kell adnia Önnek az adrenalint, és sürgős orvosi segítséget kell hívnia.
Palynziq reduces the levels of phenylalanine in the blood of patients who have PKU whose blood phenylalanine levels cannot be kept below 600 micromol/l by other means such as by diet.
A Palynziq csökkenti a fenilalanin szintjét azoknak a fenilketonuriás betegeknek a vérében, akiknek a vérében a fenilalanin szintjét más módszerekkel (például diétával) nem sikerül 600 mikromol/l érték alatt tartani.
In clinical trials, 21 out of 285 (7%) patients experienced 37 episodes of mild to moderate episodes of angioedema (symptoms include one or more of the following: pharyngeal oedema, swollen tongue, lip swelling, mouth swelling, eyelid oedema and face oedema) occurring independent of acute systemic hypersensitivity reactions.
Klinikai vizsgálatokban 285-ből 21 betegnél (7%) fordult elő 37 enyhe vagy közepesen súlyos angiooedemás epizód (a tünetek között szerepelt a következők közül egy vagy több: pharyngealis oedema, duzzadt nyelv, ajakduzzanat, szájduzzanat, szemhéj oedema és arc oedema), amely az akut, szisztémás túlérzékenységi reakcióktól függetlenül lépett fel.
During titration and maintenance of Palynziq treatment, patients may develop blood phenylalanine levels below 30 micromol/l.
A Palynziq-kezelés titrálása és fenntartása alatt a betegeknél kialakulhat 30 mikromol/l alatti fenilalanin vérszint.
Arthralgia occurred as early as the first dose and can occur at any time during treatment.
Arthralgia már az első dózis beadásakor is jelentkezett, és a kezelés alatt bármikor előfordulhat.
• Your doctor will then slowly increase your dose and/or how often you inject Palynziq.
• Kezelőorvosa később lassan növelni fogja a Palynziq injekció adagját és/vagy a beadás gyakoriságát.
Pegvaliase is primarily cleared by immune-mediated mechanisms following repeat dosing.
A pegvaliáz az ismételt adagolást követően elsősorban immunmediált folyamatok által választódik ki.
ANNEX II A. MANUFACTURER(S) OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE(S) AND MANUFACTURER(S) RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE B. CONDITIONS OR RESTRICTIONS REGARDING SUPPLY AND USE C. OTHER CONDITIONS AND REQUIREMENTS OF THE MARKETING AUTHORISATION D. CONDITIONS OR RESTRICTIONS WITH REGARD TO THE SAFE AND EFFECTIVE USE OF THE MEDICINAL PRODUCT
A BIOLÓGIAI EREDETŰ HATÓANYAG(OK) GYÁRTÓJA/GYÁRTÓI ÉS A GYÁRTÁSI TÉTELEK VÉGFELSZABADÍTÁSÁÉRT FELELŐS GYÁRTÓ(K) B. FELTÉTELEK VAGY KORLÁTOZÁSOK AZ ELLÁTÁS ÉS HASZNÁLAT KAPCSÁN C.
Throw the needle cap away in a sharps disposal or puncture-resistant container.
Dobja ki a tű kupakját egy éles tárgyakhoz való hulladékgyűjtőbe vagy egy szúrásálló tartályba.
• This medicine comes in pre-filled syringes with 3 different strengths (2.5 mg-white plunger, 10 mg-green plunger, or 20 mg-blue plunger).
• Ez a gyógyszer előretöltött fecskendőben, 3 féle hatáserősséggel kapható (2,5 mg-os adag: fehér dugattyú; 10 mg-os adag: zöld dugattyú; 20 mg-os adag: kék dugattyú).
In patients experiencing hypophenylalaninaemia despite appropriate levels of protein intake, dose reductions are expected to be most effective in managing hypophenylalaninaemia.
Azoknál a betegeknél, akiknél a megfelelő szintű fehérjebevitel ellenére hypophenylalaninaemiát tapasztalnak, várhatóan a dóziscsökkentés a leghatásosabb módja a hypophenylalaninaemia kezelésének.
• A healthcare provider will monitor you for at least 1 hour after you get Palynziq for signs and symptoms of an allergic reaction.
• Egy egészségügyi szakember a Palynziq injekció beadása után legalább 1 órán keresztül megfigyeli az Ön állapotát, hogy nem jelentkezik-e allergiás reakció okozta panasz vagy tünet.
Injection of other medicines that contain PEG while using Palynziq Palynziq includes an ingredient called polyethylene glycol (PEG).
PEG-et tartalmazó más gyógyszerek befecskendezése a Palynziq-kezelés alatt A Palynziq injekciónak van egy polietilén-glikol (rövidítve PEG) nevű összetevője.
It will take time to find the dose that works best to lower your blood phenylalanine levels.
Eltart majd egy ideig meghatározni azt az adagot, amely az Ön esetében a leghatásosabb a vérében lévő fenilalaninszint csökkentéséhez.
Reduced implantations were observed in normal female rats after administration of Palynziq (see section 5.3).
Egészséges nőstény patkányoknál a Palynziq alkalmazása után csökkent beágyazódást figyeltek meg (lásd 5.3 pont).
One of the two patients experienced a hypersensitivity reaction on day 15 after a single Palynziq dose within 15 minutes following medroxyprogesterone acetate, and subsequently experienced an acute systemic hypersensitivity reaction on day 89 within 30 minutes after the next dose of medroxyprogesterone acetate injectable suspension.
A két beteg közül az egyiknél a Palynziq egyetlen dózisa utáni 15. napon, a medroxiprogeszteron-acetát beadása után 15 percen belül lépett fel túlérzékenységi reakció, majd pedig akut, szisztémás túlérzékenységi reakció lépett fel nála a 89. napon, a medroxiprogeszteron-acetát szuszpenziós injekció következő adagjának beadása után 30 percen belül.
Acute systemic hypersensitivity reactions
Akut, szisztémás túlérzékenységi reakciók
Your healthcare provider will tell you which syringe, or a combination of syringes, to use and will show you (or a caregiver) how to inject Palynziq.
A gondozását végző egészségügyi szakember el fogja mondani, hogy melyik fecskendő(ke)t kell használnia, és meg fogja mutatni Önnek (illetve az Ön gondozójának), hogy miként kell beadni a Palynziq injekciót.
- Open each carton and take out the sealed tray you need for your dose.
- Nyissa ki a doboz(oka)t, és vegye ki az előírt adaghoz szükséges számú tálcát.
Patients initiated Palynziq treatment with an induction regimen (2.5 mg once week for 4 weeks) and were titrated in a stepwise manner (increased dose and frequency) to reach their randomised target dose of 20 mg once daily or 40 mg once daily.
A betegek a Palynziq-kezelést indukciós adagolási sémával kezdték (hetente egyszer 2,5 mg, 4 héten keresztül), amit lépcsős módszerrel (emelt dózis és emelt adagolási gyakoriság) titráltak a randomizált céldózis (napi egyszer 20 mg vagy napi egyszer 40 mg) eléréséig.
Results for ADHD inattention subscale over time are shown in Table 4.
Az ADHD figyelemhiány-részpontszám időbeli változását a 4. táblázat mutatja.
Do not take two doses of Palynziq to make up for a missed dose.
Ne alkalmazzon két adag Palynziq injekciót a kihagyott adag pótlására.
What Palynziq contains - The active substance is pegvaliase.
A Palynziq hatóanyaga a pegvaliáz.
• Do not use the pre-filled syringe if it looks damaged or used.
• Ne használja fel az előretöltött fecskendőt, ha úgy látja, hogy az sérült vagy már használt!
Your doctor will prescribe an adrenaline injection device to use for a severe allergic reaction.
Kezelőorvosa fel fog írni Önnek egy adrenalin-befecskendező eszközt, amely a súlyos allergiás reakciók kezelésére szolgál.
Figure F Inject at least 5 cm apart
F. ábra Legalább 5 cm-rel odébb adja be az injekciót
During early treatment (less than 6 months after Palynziq administration) when immune-mediated clearance was high, and doses were low, patients with higher antibody titres achieved less blood phenylalanine reduction.
A kezelés elején (a Palynziq-kezelés megkezdésétől számított 6 hónapon belül), amikor az immunmediált clearance magas, a dózisok pedig alacsonyak, a magasabb antitest titerű betegeknél kisebb mértékű volt a fenilalanin vérszint csökkenése.
No differences were observed in inattention and mood between patients randomised to placebo versus those randomised to Palynziq during this 8-week duration.
Ez alatt a 8 hetes időtartam alatt nem figyeltek meg különbséget a figyelemhiányt és a hangulatot tekintve a placebóra, illetve a Palynziq-kezelésre randomizált betegek között.
The mean duration of injection site reaction was 9 days, and ranged 1 day to 970 days; 91% of injection site reactions had a duration of less than 14 days, 0.8% of injection site reactions persisted at least 180 days, and 99% of injection site reactions resolved by the time of the data cut-off.
Az injekció helyén jelentkező reakciók átlagos időtartama 9 nap volt (tartomány: 1 - 970 nap); az injekció helyén jelentkező reakciók 91%-a kevesebb mint 14 napig tartott, az injekció helyén jelentkező reakciók 0,8%-a tartott legalább 180 napig, és az injekció helyén jelentkező reakciók 99%-a megszűnt az adatzárás időpontjáig.
In cynomolgus monkeys, the incidence and severity of arterial inflammation was dose dependent and observed in a wide range of organs and tissues at clinically relevant exposures in the 4- and 39-week repeat-dose toxicology studies.
Közönséges makákóknál az artériás gyulladás incidenciája és súlyossága dózisfüggő volt, amit számos szervben és szövetben megfigyeltek azoknál a klinikailag releváns expozícióknál, amelyeket a 4 és 39 hetes ismételt adagolású dózistoxicitási vizsgálatokban alkalmaztak.
Due to the potential for an acute systemic hypersensitivity reaction, premedication prior to each dose is required during induction and titration (time prior to reaching blood phenylalanine levels less than 600 micromol/l while on a stable dose; see section 4.8).
Az akut, szisztémás túlérzékenységi reakciók lehetősége miatt minden egyes adag beadása előtt premedikáció szükséges az indukciós fázisban és a titrálás alatt is (egészen addig, amíg sikerül stabil dózissal 600 mikromol/l alatt tartani a fenilalanin vérszintet; lásd 4.8 pont).
Table 1: Recommended dosing regimen
1. táblázat: Javasolt adagolási sémák
PEGylated proteins have the potential to elicit an immune response.
A pegilált fehérjék immunválaszt képesek előidézni.
The risks associated with adrenaline use should be considered when prescribing Palynziq.
A Palynziq felírásakor figyelembe kell venni az adrenalin használatához társuló kockázatokat.
Step 6: Choose your injection site.
lépés: Válassza ki, hogy hová fogja beadni az injekciót.
4 weeks2
4 hét2
- Put the carton with any remaining trays back in the refrigerator.
- Ha a dobozban még maradt tálca, akkor helyezze vissza a dobozt a hűtőszekrénybe.
In patients experiencing hypophenylalaninaemia despite appropriate levels of protein intake, dose reductions are expected to be most effective in managing hypophenylalaninaemia (see section 5.2, Exposure-effect).
Azoknál a betegeknél, akiknél a megfelelő szintű fehérjebevitel ellenére hypophenylalaninaemiát tapasztalnak, várhatóan a dóziscsökkentés a leghatékonyabb módja a hypophenylalaninaemia kezelésének (lásd 5.2 pont, Expozíciós hatás).
Supplies you will need for your Palynziq Injection:
A Palynziq injekció beadásához szükséges kellékek:
For severe systemic hypersensitivity reactions or recurrence of a mild to moderate acute systemic hypersensitivity reaction, patients should seek immediate medical care and Palynziq should be permanently discontinued (see section 4.3).
Súlyos szisztémás túlérzékenységi reakció fellépése, illetve enyhe vagy közepes súlyosságú akut, szisztémás túlérzékenységi reakció újbóli fellépése esetén a betegnek azonnali orvosi ellátást kell kérnie, és a Palynziq-kezelést végleg le kell állítani (lásd 4.3 pont).
The dose should be escalated gradually based on tolerability to the daily maintenance dose required to achieve blood phenylalanine level of 120 to 600 micromol/l according to Table 1.
A dózist a tolerálhatóság alapján fokozatosan kell növelni addig a napi fenntartó dózisig, amely a 120 - 600 mikromol/l értékű fenilalanin vérszint eléréséhez szükséges, az 1. táblázat szerint.
Patients in the 20 mg once daily randomised arm reached their maintenance dose at a median time of 10 weeks (range: 9 to 29 weeks) and patients in the 40 mg once daily arm reached their maintenance dose at a median time of 11 weeks (range: 10 to 33 weeks).
A napi egyszer 20 mg-os kezelési karon lévő betegek mediánérték szerint 10 hét (tartomány: 9 - 29 hét) alatt, a napi egyszer 40 mg-os kezelési karon lévő betegek pedig mediánérték szerint 11 hét (tartomány: 10 - 33 hét) alatt érték el a fenntartó dózisukat.
Do not inject Palynziq until your healthcare provider has shown you or your caregiver how to inject Palynziq.
Ne adja be a Palynziq injekciót, amíg a gondozását végző egészségügyi szakember meg nem mutatta, miként kell befecskendezni a Palynziq injekciót.
1 If blood phenylalanine levels are below 30 micromol/l, dietary protein intake should be increased to appropriate levels, and then, if needed, the dose of Palynziq should be reduced (see section 4.4, Hypophenylalaninaemia).
1 Ha a fenilalanin vérszint 30 mikromol/l alatt van, a táplálékkal bevitt fehérjemennyiséget megfelelő szintre kell növelni, majd szükség esetén a Palynziq dózisát csökkenteni kell (lásd 4.4 pont, Hypophenylalaninaemia).
Injection site reactions occurred as early as the first dose and can occur at any time during treatment.
Az injekció helyén jelentkező reakciók már az első dózis beadásakor is megjelentek, és a kezelés alatt bármikor előfordulhatnak.
Do not use a Palynziq syringe more than once.
Ne használja többször ugyanazt a Palynziq fecskendőt!
Time needed to lower your blood phenylalanine levels Your doctor will start you on Palynziq at a low dose and will increase your dose slowly.
A vérben lévő fenilalaninszint csökkentéséhez szükséges idő Kezelőorvosa először kis adagot ír fel Önnek a Palynziq injekcióból, és lassan fogja növelni az adagot.
The maintenance dose is individualised to achieve patient's blood phenylalanine control (i.e., a phenylalanine level between 120 to 600 micromol/l) taking into account patient tolerability to Palynziq and dietary protein intake (see Table 1).
A fenntartó dózist egyedileg kell meghatározni az adott beteg megfelelő fenilalanin vérszintjének eléréséhez (a cél a 120 - 600 mikromol/l közötti fenilalaninszint), figyelembe véve a Palynziq beteg általi tolerálhatóságát és a táplálékkal bevitt fehérjemennyiséget (lásd 1. táblázat).
Additional findings in rabbits included increased abortions, foetal malformations and embryo/foetal lethality.
A nyulaknál észlelt további hatások: fokozott vetélés, magzati malformatiók és embryo-foetalis mortalitás.
Your doctor will check your blood phenylalanine levels every 2 weeks until your blood phenylalanine levels return to normal.
Kezelőorvosa 2 hetente fogja ellenőrizni a vérének fenilalaninszintjét mindaddig, amíg az vissza nem tér a normál tartományba.
Palynziq should not be injected into moles, scars, birthmarks, bruises, rashes, or areas where the skin is hard, tender, red, damaged, burned, inflamed, or tattooed.
A Palynziq injekciót nem szabad befecskendezni anyajegybe, hegbe, foltos bőrterületekbe, véraláfutásba, bőrkiütésbe vagy olyan területre, ahol a bőr kemény, érzékeny, kipirosodott, sérült, égett, gyulladt vagy tetovált.
In the double-blind, placebo-controlled RDT, patients were randomised in a 2:1 ratio to either continue their randomised dosing (20 mg/day or 40 mg/day) or receive matching placebo for 8 weeks.
Randomizált kezelésmegszakítási próbaidőszak (RDT) A kettős vak, placebo-kontrollos RDT fázisban a betegeket 2:1 arányban randomizálták: 8 héten keresztül vagy a korábban randomizált dózisukat (20 mg/nap vagy 40 mg/nap) folytatták, vagy a készítménynek megfelelő placebót kaptak.