natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Significant differences in binocular MLMT performance were observed for the voretigene neparvovec treatment group at day 30 and were maintained over the remaining follow-up visits throughout the three-year period, compared to no change in the control group.
A binocularis MLMT teljesítményben mutatkozó jelentős különbségeket figyeltek meg a voretigen-neparvovec terápiás csoport esetén a 30. napon, ami a három éves időszak hátralévő kontrollvizsgálatai alatt mindvégig fennmaradt, szemben azzal, hogy a kontroll-csoportban nem volt változás.
• Some people develop cataracts.
• Néhányaknál szürkehályog alakul ki.
Luxturna is given under anaesthesia.
A Luxturna-t anesztéziában fogják beadni.
The long-term safety and efficacy of Luxturna were assessed in a Phase 1 safety and dose escalation study (101), in which 12 subjects received unilateral subretinal injections of voretigene neparvovec; a follow-on study (102) in which voretigene neparvovec was administered to the contralateral eye in 11 of the 12 subjects who participated in the dose escalation study; a one-year, open-label Phase 3 controlled study (301) in which 31 subjects were randomised at two sites; and the continuation of the Phase 3 study, in which the 9 control subjects crossed over and received the intervention.
A Luxturna hosszú távú biztonságosságát és hatásosságát értékelték egy fázis I biztonságossági és dózis eszkalációs vizsgálatban (101), amelyben 12 beteg kapott egyoldali subretinalis voretigen-neparvovec injekciót; egy követő vizsgálatban (102), amelyben a voretigen-neparvovecet a dózis eszkalációs vizsgálatban résztvevő 12 beteg közül 11 beteg ellenoldali szemébe adták be; egy egyéves nyílt elrendezésű fázis III kontrollált vizsgálatban (301), amelyben 31 beteget randomizáltak két vizsgálati helyen; valamint a fázis III vizsgálat folytatásában, amelyben a 9 kontroll beteg keresztezett elrendezésben részesült a beavatkozásban.
If you are given more Luxturna than you should be As this medicine is given to you by a doctor, it is unlikely that you will be given too much.
Mivel ezt a gyógyszert orvos adja be Önnek, nem valószínű, hogy túl sokat kapna.
Instructions for preparation, accidental exposure and disposal of Luxturna
Az elkészítésre, a véletlen expozícióra és a Luxturna megsemmisítésére vonatkozó utasítások
It should not be administered in the immediate vicinity of the fovea to maintain foveal integrity (see section 4.4).
A fovea integritásának megőrzése érdekében nem szabad a fovea közvetlen közelében alkalmazni (lásd 4.4 pont).
D30, D90, D180: 30, 90 and 180 days after start of study;
N30, N90, N180: 30, 90 és 180 nappal a vizsgálat elkezdése után;
Difference (95% CI) Intervention-Control p-value using binocular vision using assigned first eye only using assigned second eye only
Különbség (95%-os CI) Intervenció-Kontroll p-érték binocularis látással csak az elsőnek kijelölt szemmel csak a másodiknak kijelölt szemmel
The diluted solution should be clear to slightly opalescent.
A hígított oldatnak tisztának vagy enyhén opálosnak kell lennie.
Voretigene neparvovec is expected to be taken up by cells through heparin sulphate proteoglycan receptors and be degraded by endogenous proteins and DNA catabolic pathways.
A voretigen-neparvovecet a sejtek várhatóan a heparin-szulfát proteoglikán-receptorokon keresztül veszik fel, és az endogén protein- és DNS-katabolikus útvonalakon keresztül bomlik le.
• You may have temporary visual disturbances, such as light sensitivity, and blurred vision.
• Átmeneti látászavarai lehetnek, például fényérzékenységet és homályos látást.
The following side effects may happen with the injection procedure:
Az injekció beadása kapcsán az alábbi mellékhatások fordulhatnak elő:
Ask your doctor whether you should stop breast-feeding after receiving Luxturna.
Kérdezze meg kezelőorvosát, hogy abba kell-e hagynia a szoptatást a Luxturna alkalmazása után.
To reduce the potential for immunogenicity patients should receive systemic corticosteroids before and after the subretinal injection of voretigene neparvovec to each eye (see section 4.2).
Az immunogenitás lehetőségének csökkentése érdekében a betegeknek szisztémásan adott kortikoszteroidokat kell kapniuk a voretigen-neparvovec minden egyes szembe történő subretinalis injekciója előtt és után (lásd 4.2 pont).
See also section 3.
Lásd még 3. pont.
Presence of a clinical pharmacy capable of handling and preparing AAV vector-based gene therapy products;
Az AAV vektor alapú génterápiás készítmények kezelésére és elkészítésére képes klinikai gyógyszertár megléte;
Until the bubble is fully absorbed, air travel or other travel to high elevations may make the bubble expand and lead to eye damage, including vision loss.
Amíg a buborék teljesen felszívódik, addig a légi utazás vagy egyéb, nagy magasságokba történő utazás határása a buborék megnőhet, ami szemkárosodáshoz és akár látásvesztéshez is vezethet.
Biodistribution of Luxturna was evaluated at three months following subretinal administration in non-human primates.
A Luxturna biológiai eloszlását a subretinalis alkalmazást követően három hónappal értékelték nem humán főemlősöknél.
Over time, accumulation of toxic precursors leads to the death of retinal pigment epithelial cells, and subsequently to progressive photoreceptor cell death.
Idővel a toxikus prekurzorok akkumulációja a retinalis pigment hámsejtek pusztulásához, és ezt követően progresszív fotoreceptorsejt pusztuláshoz vezetnek.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from voretigene neparvovec therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
A voretigen-neparvovec alkalmazása előtt el kell dönteni, hogy a szoptatást függesztik fel, vagy megszakítják a kezelést / tartózkodnak a kezeléstől - figyelembe véve a szoptatás előnyét a gyermekre nézve, valamint a terápia előnyét a nőre nézve.
o Contact information for adverse event reporting.
o Kapcsolatfelvételi adatokat tartalmaz a nemkívánatos események jelentéséhez.
The development or worsening of cataracts is a known complication of the eye surgery that will be required before you receive Luxturna.
A szürkehályog kialakulása vagy súlyosbodása ismert szövődménye annak a szemészeti műtéti beavatkozásnak, amit a Luxturna alkalmazása előtt el kell végezni Önnél.
Treatment should be initiated and administered by a retinal surgeon experienced in performing macular surgery.
A kezelést olyan retina-sebésznek kell elkezdenie és alkalmaznia, aki jártas a macula-műtétek elvégzésében.
These steps are critical in the biological conversion of a photon of light into an electrical signal within the retina.
Ezek a lépések kritikusak a retinán belül zajló, a fény fotonját elektromos jellé történő biológiai átalakítás szempontjából.
If any of the above applies to you, or if you are unsure of any of the above, please talk to your doctor before you receive Luxturna.
Ha a fentiek bármelyike igaz Önre, vagy nem biztos ezekben, akkor kérjük, a Luxturna beadása előtt beszéljen kezelőorvosával.
Vector DNA sequences were not detected in gonads.
Vektor DNS szekvenciákat nem mutattak ki a gonádokban.
The MAH shall ensure that in each Member State (MS) where LUXTURNA is marketed, the product is distributed through treatment centres where qualified staff (i.e. vitreoretinal surgeons and pharmacists) have participated in the mandatory educational program about use of the product and pharmacy training, in order to ensure LUXTURNA correct use so as to minimise the risks associated with its administration and/or the administration procedure (increased intraocular pressure, retinal tear, macular disorders, cataract, intraocular inflammation and/or infection related to the procedure and retinal detachment, third party transmission).
A forgalomba hozatali engedély jogosultja köteles gondoskodni arról, hogy azokban a tagállamokban, ahol a LUXTURNA bevezetésre kerül, a készítmény forgalmazása a kezelési központokon keresztül történik, ahol a szakképzett munkatársak (azaz a vitreoretinalis sebészek és a gyógyszerészek) részt vettek a készítmény alkalmazásával kapcsolatos kötelező képzési programban és a gyógyszerészeti képzésben a LUXTURNA helyes alkalmazásának biztosítása érdekében, ezzel minimálisra csökkentve a készítmény alkalmazásával és/vagy a beadási eljárással összefüggő kockázatokat (emelkedett szembelnyomás, retinaszakadás, macula-problémák, szürkehályog, az eljárással összefüggő intraocularis gyulladás és/vagy fertőzés és retinaleválás, harmadik fél fertőződése).
Other findings from voretigene neparvovec non-clinical studies included occasional and isolated inflammatory cells in the retina, with no apparent retinal degeneration.
A voretigen-neparvovec nem klinikai vizsgálataiból származó további vizsgálati eredmények közé tartoztak az alkalmanként és izoláltan észlelt gyulladásos sejtek a retinában, nyilvánvaló retinalis degeneratio nélkül.
It should not be administered in the immediate vicinity of the fovea to maintain foveal integrity.
A fovea integritásának megőrzése érdekében nem szabad a fovea közvetlen közelében alkalmazni.
Subretinal use.
Subretinalis alkalmazás.
There were three non-serious adverse reactions of retinal deposits in three of 41 (7%) subjects that were considered to be related to voretigene neparvovec.
Három nem súlyos retinalis depozit mellékhatás volt 41 beteg közül háromnál (7%), amit a voretigen-neparvoveccel összefüggőnek gondoltak.
The individual administration procedure to each eye should be performed on separate days within a close interval, but no fewer than 6 days apart.
A szemenként végzett beadási procedúrát egymáshoz közel eső, külön napokon kell elvégezni, legalább 6 nap különbséggel.
Patients may experience temporary visual disturbances after receiving subretinal injection of Luxturna.
A betegek átmeneti látászavarokat észlelhetnek a Luxturna subretinalis injekció megkapása után.
Patients may resume swimming and strenuous activity, after a minimum of one to two weeks, on the advice of their healthcare professional.
A betegek minimum egy - két hét után, kezelőorvosuk tanácsára kezdhetik el újra az úszást és a nagy erőkifejtéssel járó aktivitást.
Prior to launch of LUXTURNA in each Member State the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational programme, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority (NCA).
A LUXTURNA tagállamokban történő bevezetése előtt a forgalomba hozatali engedély jogosultjának meg kell állapodnia az ország illetékes hatóságával (National Competent Authority, NCA) az oktatási program tartalmát és formátumát illetően, beleértve a kommunikációs médiát, a terjesztési modulokat és a program egyéb vonatkozásait is.
Luxturna is injected directly into the eye. Liver and kidney function, cytochrome P450 polymorphisms and ageing are not expected to influence the clinical efficacy or safety of the product.
A máj- és vesefunkció, a citokróm P450 polimorfizmus és az öregedés várhatóan nem befolyásolja a készítmény klinikai hatásosságát vagy biztonságosságát.
vector genomes (vg).
vektor genomot (vg) tartalmaz.
Overall, transient and low levels of vector DNA were detected in tear and occasional serum samples from 14/29 (48%) of subjects in the Phase 3 study.
Összességében átmeneti jellegű és alacsony vektor DNS-szintet mutattak ki a könnyben és alkalmanként a szérumból származó mintákban 29 beteg közül 14-nél (48%) a fázis III vizsgálatban.
Based on non-clinical studies and clinical data from trials of AAV2 vectors, and considering the subretinal route of administration of Luxturna, inadvertent germ-line transmission with AAV vectors is highly unlikely.
Nem klinikai vizsgálatok és az AAV2 vektorokkal végzett vizsgálatok klinikai adatai alapján, és mérlegelve a Luxturna subretinalis alkalmazási módját, az AAV vektorok véletlenszerű csíravonal transzmissziója egyáltalán nem valószínű.
All three of these events were a transient appearance of asymptomatic subretinal precipitates inferior to the retinal injection site, 1-6 days after injection and resolved without sequelae.
Mindhárom esemény tünetmentes subretinalis precipitátumok formájában jelentkezett az injekció retinalis beadási helytől lefelé, 1-6 nappal az injekció után, és következmény nélkül elmúlt.
The primary endpoint of the Phase 3 study measured the mean change from baseline to one year in binocular multi-luminance mobility testing (MLMT) between the intervention and control groups.
A fázis III vizsgálat elsődleges végpontja a vizsgálat megkezdésétől a binocularis multi-luminancia mobilitási vizsgálatban (binocular multi-luminance mobility testing - MLMT) egy év alatt bekövetkezett átlagos változást mérte az intervenciós és a kontroll-csoportok között.
Accidental exposure
Véletlen expozíció
Table 5 Full-field light sensitivity testing
5. táblázat Teljes látótérre kiterjedő fényérzékelés vizsgálat
Table 4 Changes in MLMT score: year 1, compared to baseline (ITT population: n=21 intervention, n=10 control)
4. táblázat Az MLMT-pontszámban bekövetkezett változás: 1 év, a kiindulási értékhez képest (ITT populáció: n = 21 intervenciós-, n = 10 kontroll-csoport)
• You and your caregiver, especially if pregnant, breast-feeding or with a suppressed immune system, should wear gloves during dressing changes and when disposing of the dressings and other waste material.
• Önnek és gondozójának, különösen akkor, ha terhes, szoptat vagy legyengült az immunrendszere, kesztyűt kell viselnie a kötéscserék alkalmával, és akkor, amikor eldobja a kötszereket és az egyéb hulladékokat.
No dose adjustment is required in these patients (see section 5.2).
Ezeknél a betegeknél nem szükséges a dózis módosítása (lásd 5.2 pont).
In an earlier toxicology study, a similar AAV2 vector administered subretinally in dogs at a dose of 10 times the recommended dose resulted in focal retinal toxicity and inflammatory cell infiltrates histologically in regions exposed to the vector.
Egy korábbi toxikológia vizsgálatban egy hasonló AAV2 vektort adtak kutyáknak subretinalisan, a javasolt adag 10-szerese dózisban, ami fokális retinalis toxicitást és szövettanilag gyulladásos sejt infiltrátumokat okozott a vektor expozíciónak kitett régiókban.
There are no or limited amount of data (less than 300 pregnancy outcomes) from the use of voretigene neparvovec in pregnant women.
A voretigen-neparvovec terhes nőknél történő alkalmazása tekintetében nem áll rendelkezésre információ vagy korlátozott mennyiségű információ (kevesebb, mint 300 terhességi vizsgálati eredmény) áll rendelkezésre.
o Patient card will be available in alternative formats including large print and as an audio file.
o A betegkártya alternatív formátumokban is rendelkezésre áll majd, így nagyméretű betűkkel nyomtatva és hangfájlok formájában.
Luxturna will be given to you only if genetic testing shows that your vision loss is caused by mutations in the RPE65 gene.
A Luxturna-t csak akkor adják be Önnek, ha a genetikai vizsgálat kimutatja, hogy az Ön látásvesztését az RPE65-génben bekövetkezett mutációk okozzák.
Any exposed wounds should be covered before handling.
A készítménnyel való munkavégzés előtt minden esetleges expozíciónak kitett sebet be kell fedni.
3 days prior to Luxturna administration
3 napig a Luxturna alkalmazása előtt
The vector shedding and biodistribution were evaluated in tears from both eyes, serum and whole blood of subjects in the Phase 3 clinical study.
A vektorszóródást és a biológiai eloszlást a betegek mindkét szeméből származó könnyben, a szérumban, és a teljes vérben értékelték a fázis III klinikai vizsgálatban.
The product is slowly injected through the tubing and microcannula to eliminate any air bubbles in the system.
A készítményt lassan fecskendezze át a szereléken és a mikrokanülön keresztül, hogy a rendszerben lévő összes légbuborékot eltávolítsa.
Any anomalies or appearance of visual particulates should be reported to the Marketing Authorisation Holder and product should not be used.
Minden eltérést vagy látható részecskék megjelenését jelenteni kell a forgalomba hozatali engedély jogosultjának, és a készítményt nem szabad felhasználni.
• Get immediate care from your doctor if your eye or eyes become red, painful, sensitive to light, you see flashes or floaters in your vision, or if you notice any worsening or blurred vision.
• Azonnal kérjen segítséget kezelőorvosától, ha szeme vagy szemei kivörösödnek, fájdalmassá, fényérzékennyé válnak, ha a látóterében fényfelvillanásokat vagy lebegő homályokat lát, illetve ha bármilyen látásromlást vagy homályos látást észlel.
Initiation of the immunomodulatory regimen for the second eye should follow the same schedule and supersede completion of the immunomodulatory regimen of the first eye.
Az immunmodulátor rezsim elkezdésének a másik szem esetén is ugyanezt az ütemezést kell követnie, felváltva az első szemen alkalmazott immunmodulátor kezelés befejezését.
Change in MLMT score
Az MLMT-pontszámban bekövetkezett változás
This leaflet is available as an audio file and in a large print from the web site: http://www.voretigeneneparvovec.support
Ez a betegtájékoztató hangfájl és nagyméretű nyomat formájában is rendelkezésre áll az alábbi honlapon: http://www.voretigeneneparvovec.support
Important information about some of the ingredients of Luxturna Luxturna contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, i.e. essentially ‘sodium-free'.
Fontos információk a Luxturna egyes összetevőiről A Luxturna kevesebb, mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz adagonként, azaz gyakorlatilag „nátriummentes”.
• Patient Information Leaflet (PIL), which should also be available in alternative formats (including large print and as audio file);
• Betegtájékoztató, amelynek alternatív formátumban is rendelkezésre kell állnia (például nagyméretű betűkkel nyomtatva vagy hangfájlban);
Follow these precautions for 14 days after the treatment.
Ezeket az óvintézkedéseket a kezelés után 14 napig kell követniük.
• Eye inflammation (including endophthalmitis), retinal tear and retinal detachment.
• Szemgyulladás (beleértve az endophthalmitist is), retinaszakadás és retinaleválás.
Repeat the same procedure to prepare a backup syringe.
Egy pót fecskendő előkészítéséhez ismételje meg ugyanezt az eljárást.
It is unknown whether voretigene neparvovec is excreted in human milk.
Nem ismert, hogy a voretigen-neparvovec kiválasztódik-e a humán anyatejbe.
Prior to initiation of the immunomodulatory regimen and prior to administration of Luxturna, the patient must be checked for symptoms of active infectious disease of any nature, and in case of such infection the start of treatment must be postponed until after the patient has recovered.
Az immunmodulátor rezsim elkezdése előtt és a Luxturna beadása előtt a betegnél ellenőrizni kell bármilyen természetű aktív fertőző betegség tüneteit, és ilyen fertőzés fennállása esetén a kezelés elkezdését a beteg gyógyulásáig késleltetni kell.
If you are pregnant or breast-feeding, think you might be pregnant, or are planning to have a baby, ask your doctor or nurse for advice before being treated with Luxturna.
Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a Luxturna-kezelés előtt beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.
As a precaution, you should not receive Luxturna while you are pregnant.
Elővigyázatósságból terhessége alatt nem kaphatja a Luxturna-t.
• Supine head positioning is initiated immediately in the post-operative period and, upon discharge, patients should be advised to rest in a supine position as much as possible for 24 hours.
• A műtét utáni időszakban a fejet azonnal hanyattfekvő helyzetbe kell pozícionálni, és elbocsátáskor a betegnek azt kell tanácsolni, hogy 24 órán keresztül a lehető legtöbbet pihenjen hanyattfekvő testhelyzetben.
Ocular histopathology of dog and non-human primate eyes exposed to voretigene neparvovec showed only mild changes, which were mostly related to healing from surgical injury.
A voretigen-neparvovec-expozíciónak kitett kutya- és nem főemlős szemek ocularis kórszövettani vizsgálata csak enyhe elváltozásokat mutatott, amelyek főként a műtéti sérülés gyógyulásával függtek össze.
• Tell your doctor if you have signs of an eye infection or eye inflammation, for example if you have eye redness, sensitivity to light, eye swelling or eye pain.
• Mondja el kezelőorvosának, ha a szemfertőzés vagy szemgyulladás jeleit észleli, például ha vörös a szeme, fényérzékenysége van, a szeme duzzadt vagy fájdalmas.
For instructions for preparation, accidental exposure to and disposal of Luxturna, see section 6.6.
Az elkészítésre, a véletlen expozícióra és a Luxturna megsemmisítésére vonatkozó utasításokat lásd a 6.6 pontban.
Three secondary endpoints were also tested: full-field light sensitivity threshold (FST) testing using white light; the change in MLMT score for the first assigned eye; and visual acuity (VA) testing.
Három másodlagos végpontot is vizsgáltak: teljes látótérre kiterjedő fényérzékelési küszöbérték (full-field light sensitivity threshold - FST) vizsgálat fehér fény alkalmazása mellett, az MLMT-pontszámban az első kezelt szem esetén bekövetkezett változás és a látásélesség vizsgálat.
• Increased pressure in the eye
• Emelkedett nyomás a szem belsejében
One of 41 (2%) subjects reported a serious event of intraocular pressure increased (secondary to administration of depo-steroid) that was associated with treatment for endophthalmitis related to the administration procedure and resulted in optic atrophy, and one of 41 (2%) subjects reported a serious event of retinal disorder (loss of foveal function) that was assessed as related to the administration procedure.
A 41 beteg közül egynél (2%) számoltak be az intraocularis nyomás emelkedésével járó súlyos eseményről (a depó szteroid beadása következtében), ami a beadási eljárással összefüggő endophthalmitis kezeléséhez társult, és nervus opticus atrophiát eredményezett, és a 41 beteg közül egynél (2%) számoltak be retinalis eltéréssel (a fovealis funkció elvesztése) járó súlyos eseményről, amit a beadási eljárással összefüggőnek értékeltek.
Patients should be instructed to contact their healthcare professional if visual disturbances persist.
A betegeket fel kell szólítani, hogy forduljanak kezelőorvosukhoz, ha a látászavarok perzisztálnak.
All subjects had a diagnosis of Leber's congenital amaurosis owing to RPE65 mutations confirmed by genetic analysis in a certified laboratory.
Minden beteg diagnózisa Leber-féle kongenitális amaurosis volt, az RPE65-mutációnak köszönhetően, amit egy tanúsítvánnyal rendelkező laboratóriumban végzett genetikai analízissel igazoltak.
Prednisone (or equivalent) 1 mg/kg/day (maximum of 40 mg/day)
Prednizon (vagy azzal egyenértékű) 1 mg/kg/nap (maximum 40 mg/nap)
VIAL LABEL (CONCENTRATE)
INJEKCIÓS ÜVEG CÍMKE (KONCENTRÁTUM)
Confirmed biallelic RPE65 mutations and the presence of sufficient viable retinal cells (an area of retina within the posterior pole of >100 micron thickness, as estimated by optical coherence tomography [OCT]) were established for all participants.
Bizonyított kétalléles RPE65-mutációkat és elegendő mennyiségű, életképes retinasejtet (a posterior póluson belül a retina egy területének > 100 mikronos vastagsága, amit optikai koherencia tomográfiával [OCT] értékeltek) igazoltak az összes résztvevőnél.
Training and instructions for safe handling and disposal of affected materials for 14 days following product administration should also be provided along with information regarding exclusion from donation of blood, organs, tissues, and cells for transplantation after LUXTURNA administration.
Képzést és tájékoztatás kell biztosítani a készítmény beadását követő 14 napban az érintett anyagok biztonságos kezelésére és megsemmisítésére vonatkozóan, valamint felvilágosítást kell adni arról, hogy a LUXTURNA beadását követően nem adható vér, és nem végezhető szerv-, szövet- vagy sejtátültetés.
The active substance in Luxturna, voretigene neparvovec, is a modified virus that contains a working copy of the RPE65 gene.
A Luxturna-ban lévő hatóanyag, a voretigen-neparvovec egy módosított vírus, amely az RPE65-gén működőképes másolatát tartalmazza.