natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The retinal pigment epithelium-specific 65 kilodalton protein (RPE65) is located in the retinal pigment epithelial cells and converts all-trans-retinol to 11-cis-retinol, which subsequently forms the chromophore, 11-cis-retinal, during the visual (retinoid) cycle.
A retinalis pigmenthám-specifikus, 65 kilodaltonos protein (RPE65) a retinalis pigment hámsejtjeiben található, és a csupa-transz-retinolt 11-cisz-retinollá alakítja át, ami ezt követően, a látási (retinoid) ciklus alatt a chromophort, a 11-cisz-retinalt alkotja.
This ability depends on the subject's visual acuity, visual field and the extent of nyctalopia (decreased ability to perceive and/or see in dim light), each of which are functions specifically affected by the retinal disease associated with RPE65 mutations.
Ez a képesség függ a beteg látásélességétől, látóterétől, a nyctalopia (gyenge megvilágítás melletti csökkent észlelési és/vagy látási képesség) mértékétől, amelyek mindegyike olyan funkció, amit specifikusan érint az RPE65-mutációkkal járó retinabetegség.
Following a single vector administration, dogs developed antibodies to the AAV2 vector capsid which were absent in naïve non-human primates.
Egyszeri vektor beadást követően kutyáknál antitestek alakultak ki az AAV2 vektor kapszid ellen, amelyek hiányoztak a korábban nem kezelt, nem humán főemlősöknél.
Luxturna has not been studied in breast-feeding women.
A Luxturna-t szoptató nőknél nem vizsgálták.
- In the event of exposure to broken skin or needlestick injury, clean the affected area thoroughly with soap and water and/or a disinfectant.
- Sérült bőrön vagy tűszúrásos sérülésen keresztüli expozíció esetén az érintett területet szappannal és vízzel és/vagy fertőtlenítőszerrel alaposan meg kell tisztítani.
Tell your doctor about any visual disturbances that you experience.
Beszéljen kezelőorvosának minden látászavarról, amit észlel.
Store at ≤-65 ºC.
≤ -65°C-on tárolandó.
N Mean (SE)
N Átlag (SE)
A rapid increase in altitude while the air bubble is still present can cause a rise in eye pressure and irreversible vision loss.
A légbuborék jelenléte esetén a gyors magasba emelkedés a szembelnyomás növekedését és irreverzibilis látásvesztést okozhat.
XBL; XD30; XD90; XD180: baseline, 30, 90 and 180 days after start of study for control crossover group; XY1; XY2: one and two years after start of study for control crossover group.
XBL; XN30; XN90; XN180: a vizsgálat megkezdésekor, 30, 90 és 180 nappal a vizsgálat megkezdése után, a keresztezett elrendezésű kontroll-csoport esetén;
Mutations in the RPE65 gene lead to reduced or absent RPE65 all-trans-retinyl isomerase activity, blocking the visual cycle and resulting in vision loss.
Az RPE65 génben bekövetkező mutációk az RPE65 csupa-transz-retinil izomeráz aktivitásának csökkenéséhez vagy elvesztéséhez vezetnek, ami blokkolja a látási ciklust, és ami látásvesztést eredményez.
• Retinal disorder (foveal thinning, loss of foveal function), macular hole, maculopathy (epiretinal membrane, macular pucker) and eye disorder (foveal dehiscence).
• Retinalis eltérések (fovea elvékonyodás, a fovealis funkció elvesztése), macula lyuk, maculopathia (epiretinalis membrán, macula gyűrődés) és szembetegségek (fovea dehiscencia).
How Luxturna is stored
Hogyan kell a Luxturna-t tárolni?
Tell your doctor or nurse if you have any visual problems.
Mondja el kezelőorvosának vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek, ha bármilyen látásproblémája van.
Patients/caregivers should be advised to handle waste material generated from dressings, tears and nasal secretion appropriately, which may include storage of waste material in sealed bags prior to disposal.
A betegeknek/gondozóiknak azt kell tanácsolni, hogy a kötszereket, könnyet és orrváladékot tartalmazó hulladékot megfelelő módon kezeljék, amelybe az is beletartozik, hogy a hulladékot a kidobás előtt lezárt zsákokban tárolják.
This medicinal product must not be administered by intravitreal injection.
A gyógyszert tilos intravitrealis injekcióként alkalmazni!
Figure 2 shows the effect of the medicinal product over the three-year period in the voretigene neparvovec treatment group, as well as the effect in the control group after crossing over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
A 2. ábra a gyógyszer hároméves periódus alatti hatását mutatja a voretigen-neparvovec terápiás csoportban, valamint a kontroll-csoportban észlelt hatását a subretinalis voretigen-neparvovec injekció keresztezett elrendezésben történő beadása után.
• Problems associated with the placement of a breathing tube in the windpipe
• A lélegeztető cső légcsőbe történő bevezetésével összefüggő problémák
Voretigene neparvovec is derived from naturally occurring AAV using recombinant DNA techniques.
A voretigen-neparvovec egy, a természetben megtalálható adeno-asszociált vírusból (AAV) származik, amit rekombináns DNS-technikák alkalmazásával állítanak elő.
It is not known whether it passes into breast milk.
Nem ismeretes, hogy bejut-e az anyatejbe.
Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the medicinal product and managed appropriately.
Az intraocularis nyomást a gyógyszer alkalmazása előtt és azt követően monitorozni kell, és azt megfelelően kezelni kell.
Nonclinical biodistribution
Nem klinikai biológiai eloszlás
SPKRPE-EUPASS: Non-interventional PASS: In order to further characterise the safety including long-term safety of Luxturna, the applicant should conduct and submit a study based on data from a disease registry in patients vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations.
SPKRPE-EUPASS: Beavatkozással nem járó PASS: A Luxturna biztonságosságának, így hosszú távú biztonságosságának további jellemzése érdekében a kérelmezőnek el kell végeznie, és be kell nyújtania egy vizsgálatot egy olyan betegregiszterből származó adatok alapján, amelyben igazolt kétalléles RPE65-mutációk okozta öröklött retina dystrophia miatti látásvesztésben szenvedő betegek szerepelnek.
Proper aseptic techniques should always be used for the preparation and administration of Luxturna.
A Luxturna elkészítése és beadása esetén mindig megfelelő aszeptikus technikát kell alkalmazni.
Do not prepare syringes for injection if the vials show any damage or if any visual particulates are observed.
Ne készítse elő az injekció beadásához a fecskendőket, ha az injekciós üvegek bármilyen károsodást mutatnak, vagy ha bármilyen látható részecske észlelhető bennük.
How Luxturna is given to you
Hogyan adják a Luxturna-t Önnek?
• After injection, any unused product must be discarded.
• Az injekció után minden fel nem használt készítményt ki kell dobni!
One of 41 (2%) subjects reported a serious event of retinal detachment that was assessed as related to the administration procedure.
A 41 beteg közül egynél (2%) számoltak be retinaleválással járó súlyos eseményről, amit a beadási eljárással összefüggőnek értékeltek.
• In the event of exposure to broken skin or needlestick injury, clean the affected area thoroughly with soap and water and/or a disinfectant.
• Sérült bőrön vagy tűszúrásos sérülésen keresztüli expozíció esetén az érintett területet szappannal és vízzel és/vagy fertőtlenítőszerrel alaposan meg kell tisztítani.
At one year after exposure to voretigene neparvovec, improvement in visual acuity of at least 0.3 LogMAR occurred in 11/20 (55%) of the first-treated eyes and 4/20 (20%) of the second-treated eyes in the intervention group; no one in the control group displayed such an improvement of visual acuity in either the first or second eye.
Egy évvel a voretigen-neparvovec-expozíció után a látásélességben bekövetkező, legalább 0,3 LogMAR javulás 11/20 esetben (55%) jelent meg az első kezelt szem esetén, és 4/20 esetben (20%) jelent meg a második kezelt szem esetén az intervenciós csoportban.
After dilution each dose of Luxturna contains 1.5 x 10
Hígítás után a Luxturna minden egyes dózisa 1,5 × 10
Change
Változás
Intraocular pressure should be monitored prior to and following administration of the product, and managed appropriately.
Az intraocularis nyomást a készítmény alkalmazása előtt és azt követően monitorozni, és megfelelően kezelni kell.
Improvement in full-field light sensitivity was maintained for up to 3 years after exposure to voretigene neparvovec.
A teljes látótérre kiterjedő fényérzékelés javulása a voretigen-neparvovec-expozíció után akár 3 évig is fennmaradt.
The dotted line connects the mean MLMT score change over visits for the control group, including five visits during the first year without receiving voretigene neparvovec.
A szaggatott vonal a kontrollvizsgálatok alkalmával az MLMT-pontszámban észlelt változás átlagát köti össze a kontroll-csoport esetén, beleértve az első év alatti öt kontrollvizsgálatot is, amikor még nem kaptak voretigen-neparvovecet.
AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: In order to further evaluate the long-term efficacy and safety outcomes of Luxturna in adult and paediatric patients with vision loss due to inherited retinal dystrophy caused by confirmed biallelic RPE65 mutations, the applicant should submit the long-term efficacy and safety follow-up of trial participants who received Luxturna in the clinical programme (15-year follow-up).
AAV2-hRPE65v2-LTFU-01: A Luxturna hosszú távú hatásossági és biztonságossági hatásmutatóinak további értékelése érdekében igazolt kétalléles RPE65-mutációk okozta öröklött retina dystrophia miatti látásvesztésben szenvedő felnőttek és gyermekek esetében, a kérelmezőnek be kell nyújtania egy hosszú távú hatásossági és biztonságossági követéses klinikai vizsgálatot olyan résztvevőkkel, akik a klinikai programban Luxturna-t kaptak (15 éves követés).
Vector DNA sequences were detected in serum in 3/29 (10%) subjects, including two with positive tear samples, and only up to day 3 following each injection.
Vektor DNS szekvenciákat mutattak ki a szérumban 29 beteg közül 3-nál (10%), közülük kettőnél pozitív volt a könnyből származó minta, és csak legfeljebb 3 napig az egyes injekciók után.
There is an additional risk of cataract if the lens inside the eye is damaged by the needle used to inject the medicine into the back of the eye.
Tovább növeli a szürkehályog kockázatát, ha a szem belsejében lévő lencsét megsérti a szemfenékbe fecskendezett gyógyszer beadásához használt tű.
For single administration by subretinal injection into one (1) eye.
Subretinalis injekcióként történő egyszeri alkalmazásra, egy (1) szembe.
After injection, any unused product must be discarded.
Az injekció után minden fel nem használt készítményt ki kell dobni!
Once thawed, the medicinal product should not be re-frozen and be left at room temperature (below 25 °C).
Felolvasztást követően a gyógyszert nem szabad visszafagyasztani, és szobahőmérsékleten (legfeljebb 25°C-on) kell hagyni.
A cataract is clouding of the natural lens inside the eye that can make it harder to see clearly.
A szürkehályog a szem belsejében lévő természetes szemlencse elhomályosodása, ami akadályozza a tiszta látást.
Preparation of Luxturna should be performed, within 4 hours of beginning the administration procedure, in accordance with the following recommended procedures performed under aseptic conditions.
A Luxturna elkészítését a beadási eljárás elkezdése előtti 4 órában, az alább javasolt eljárás szerint, aszeptikus körülmények között kell elvégezni.
Electrocardiogram T wave inversion Injury, poisoning and procedural complications Common
T-hullám inverzió az elektrokardiogramon Sérülés, mérgezés és a beavatkozással kapcsolatos szövődmények Gyakori
The safety and efficacy of voretigene neparvovec in patients ≥65 years old have not been established.
A voretigen-neparvovec biztonságosságát és hatásosságát ≥ 65 éves betegek esetében nem állapították meg.
It is recommended that patients/caregivers wear gloves for dressing changes and waste disposal, especially in case of underlying pregnancy, breast-feeding and immunodeficiency of caregivers.
Javasolt, hogy a betegek/gondozók a kötéscserék és a hulladék eldobása közben viseljenek kesztyűt, különösen a gondozó terhessége esetén, ha szoptat, vagy ha immundeficienciában szenved.
Your doctor will carry out eye surgery to remove the clear gel inside the eye, and then inject Luxturna directly under your retina, the thin light-sensing layer at the back of that eye.
Kezelőorvosa egy szemműtétet fog elvégzni, mely során eltávolítja a szem belsejében lévő átlátszó kocsonyás anyagot, és ezután közvetlenül a szemfenéken lévő vékony fényérzékelő réteg, a retina alá fogja beadni a Luxturna injekciót.
Patients should be instructed to report any symptoms suggestive of endophthalmitis or retinal detachment without delay and should be managed appropriately.
A betegeknek útmutatást kell adni arra vonatkozóan, hogy késlekedés nélkül jelentsenek minden endophthalmitisre vagy retinaleválásra utaló tünetet, és azokat megfelelő módon kezelni kell.
Table 2 Adverse reactions related to voretigene neparvovec
2. táblázat A voretigen-neparvoveccel összefüggő mellékhatások
• Diluted Luxturna should be inspected visually prior to administration.
• A hígított Luxturna-t a beadás előtt meg kell nézni.
Luxturna will be given to you in an operating room by surgeons experienced in performing eye surgery.
A Luxturna-t műtőben fogja beadni Önnek egy, a szemműtétek végzésében jártas sebész.
vg (5 times the recommended per eye dose), vector DNA sequences were detected in colon, duodenum and trachea.
vg Luxturna-t adtak (a szemenként javasolt dózis 5-szöröse), vektor DNS szekvenciákat mutattak ki a colonban, a duodenumban és a tracheában.
A small amount of the product is slowly injected until an initial subretinal bleb is observed, and then the remaining volume is slowly injected until the total 0.3 mL is delivered.
A készítmény egy kis mennyiségét lassan be kell fecskendezni, amíg egy első, subretinalis buborék nem észlelhető, majd ezt követően a fennmaradó térfogatot lassan be kell fecskendezni, amíg a teljes 0,3 ml beadásra nem kerül.
The recommended site of injection is located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea.
Az injekció beadásának javasolt helye a felső vascularis árkád mentén van, legalább 2 mm-re disztálisan a fovea középpontjától.
A small amount of the product is slowly injected until an initial subretinal bleb is observed, and then, the remaining volume is slowly injected until the total 0.3 mL is delivered (Figure 1).
A készítmény egy kis mennyiségét lassan be kell fecskendezni, amíg egy első, subretinalis buborék nem észlelhető, majd ezt követően a fennmaradó térfogatot lassan be kell fecskendezni, amíg a teljes 0,3 ml beadásra nem kerül (1. ábra).
• At the completion of the injection, the subretinal injection cannula is removed from the eye.
• Az injekció befejezésekor a subretinalis injekciós kanül eltávolításra kerül a szemből.
Solvent for Luxturna
A Luxturna oldószere
- All materials that may have come in contact with Luxturna (e.g. vial, syringe, needle, cotton gauze, gloves, masks or dressings) must be disposed of in accordance with local biosafety guidelines.
- Minden anyagot, ami érintkezhetett a Luxturna-val (például injekciós üveg, fecskendő, tű, vatta, géz, kesztyűk, maszkok vagy kötszerek), a biológiai készítményekkel kapcsolatos biztonságosságra vonatkozó helyi irányelvek betartásával kell megsemmisíteni.
Starting 3 days prior to the administration of Luxturna to the first eye, it is recommended that an immunomodulatory regimen is initiated following the schedule below (Table 1).
A Luxturna első szemen történő alkalmazása előtti harmadik naptól kezdve egy immunmodulátor kezelés elkezdése javasolt, az alábbi táblázatot követve (1. táblázat).
Adequate anaesthesia should be given prior to the procedure.
A beavatkozás előtt megfelelő anesztéziát kell alkalmazni.
Low levels of vector DNA sequences were detected in the optic nerve of the vector-injected eye, optic chiasm, spleen and liver, and sporadically in the stomach and lymph nodes.
Alacsony vektor DNS szekvencia-szintet mutattak ki a vektorral injektált szem nervus opticusában, a látóideg-kereszteződésben, a lépben és a májban, és sporadikusan a gyomorban és a nyirokcsomókban.
Concentrate and solvent for solution for injection.
Koncentrátum és oldószer oldatos injekcióhoz.
There is no information on the effect of Luxturna on male or female fertility.
A Luxturna férfi és női termékenységre gyakorolt hatását illetően nincs adat.
The recommended site of injection should be located along the superior vascular arcade, at least 2 mm distal to the centre of the fovea (Figure 1B).
Az injekció beadásának javasolt helye a felső vascularis árkád mentén van, legalább 2 mm-re disztálisan a fovea középpontjától (1B ábra).
The most common adverse reactions (incidence ≥5%) related to the administration procedure were conjunctival hyperaemia, cataract, increased intraocular pressure, retinal tear, dellen, macular hole, subretinal deposits, eye inflammation, eye irritation, eye pain and maculopathy (wrinkling on the surface of the macula).
A beadási eljárással összefüggő leggyakoribb mellékhatások (előfordulási gyakoriság ≥ 5%) a conjunctivalis hyperaemia, a cataracta, az emelkedett intraocularis nyomás, a retinaszakadás, a dellen, a macula lyuk, a subretinalis depositumok, a szemgyulladás, a szemirritáció, a szemfájdalom és a maculopathia (a macula felszínének meggyűrődése) voltak.
However, after crossing-over to receive subretinal injection of voretigene neparvovec, the subjects in the control group showed a similar response to the voretigene neparvovec as compared to the subjects in the voretigene neparvovec treatment group.
Ugyanakkor azt követően, hogy keresztezett elrendezésben subretinalis voretigen-neparvovec injekciót kaptak, a kontroll-csoport betegei is hasonló válaszreakciót mutattak a voretigen-neparvovecre, mint azok a betegek, akik a voretigen-neparvovec terápiás csoportban voltak.
You and your caregiver should place any used dressings and waste material with tears and nasal secretions in sealed bags before disposing of them.
Önnek és gondozójának minden használt kötszert, illetve könnyel vagy orrváladékkal szennyezett hulladékot egy lezárt zacskóba kell helyeznie, mielőtt eldobják azokat.
• Supine head positioning is initiated immediately in the post-operative period and upon discharge should be maintained by the patient for 24 hours.
• A műtét utáni időszakban a fejet azonnal hanyattfekvő helyzetbe kell pozícionálni, és elbocsátást követően a betegnek ezt 24 órán keresztül fent kell tartania.
Label the 10 mL glass vial containing the diluted concentrate as follows: ‘Diluted Luxturna'.
Címkézze fel a hígított koncentrátumot tartalmazó üveg injekciós üveget az alábbiak szerint: „Hígított Luxturna”.
1.7 mL extractable volume
1,7 ml kinyerhető térfogat
The horizontal bar within each box represents the median.
Az egyes téglalapokon belüli vízszintes csík a mediánt mutatja.
These handling precautions should be followed for 14 days after administration of voretigene neparvovec.
Ezeket a kezelésre vonatkozó óvintézkedéseket a voretigen-neparvovec alkalmazását követő 14 napban kell betartani.
Transient and low-level vector shedding may occur in patient tears (see section 5.2).
A beteg könnyében átmeneti és kismértékű vektor-szóródás fordulhat elő (lásd 5.2 pont).
This medicinal product contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, i.e. essentially ‘sodium-free'.
A készítmény kevesebb, mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz adagonként, azaz gyakorlatilag „nátriummentes”.
• Surgical education for LUXTURNA administration, including description of materials and procedures needed to perform LUXTURNA subretinal injection or • Pharmacy training manual, including information on LUXTURNA preparation and storage;
• Műtéti oktatás a LUXTURNA beadásával kapcsolatosan, beleértve a LUXTURNA subretinalis injekció beadásához szükséges anyagok és eljárások leírását vagy
Luxturna is a gene therapy product that contains the active substance voretigene neparvovec.
A Luxturna egy génterápiás készítmény, ami a voretigen-neparvovec nevű hatóanyagot tartalmazza.
• Breakdown of the surgical wound
• A műtéti seb szétnyílása
Prednisone (or equivalent) 0.5 mg/kg/day (maximum of 20 mg/day)
Prednizon (vagy azzal egyenértékű) 0,5 mg/kg/nap (maximum 20 mg/nap)
Refer to local biosafety guidelines applicable for disposal of the product.
Olvassa el a biológiai készítmény megsemmisítésére vonatkozó, helyi biztonságossági irányelveket.
The product filled syringes should then be transferred in a designated transport container to the surgical suite.
Ezt követően a készítménnyel feltöltött fecskendőket egy arra kijelölt szállító tartályban szállítsák a műtőbe.
• In the event of an accidental occupational exposure (e.g. through a splash to the eyes or mucous membranes), flush with clean water for at least 5 minutes.
• Munka közbeni véletlen expozíció esetén (például szemekbe vagy nyálkahártyára történő fröccsenés esetén) az adott területet legalább 5 percen át tiszta vízzel kell öblíteni.
Do not prepare syringe if the vial shows any damage or if any visual particulates are observed.
Ne készítse elő a fecskendőt, ha az injekciós üveg bármilyen károsodást mutat, vagy ha bármilyen látható részecske észlelhető benne.
BL D30 D90 D180
BL N30 N90 N180
• All spills of voretigene neparvovec must be treated with a virucidal agent such as 1% sodium hypochlorite and blot using absorbent materials.
• Minden kifröccsent voretigen-neparvovecet virucid szerrel, például 1%-os nátrium-hipoklorittal kell lekezelni, és nedvszívó anyaggal kell felitatni.
Figure 1A Subretinal injection cannula introduced via pars plana
1A ábra A pars planán keresztül bevezetett subretinalis injekciós kanül
The highest levels of vector DNA sequences were detected in intraocular fluids (anterior chamber fluid and vitreous) of vector-injected eyes.
A legmagasabb vektor DNS szekvencia-szintet a vektorral injektált szemek intraocularis folyadékában (elülső csarnokvíz és üvegtest) mutatták ki.
21 subjects were randomised to receive subretinal injection of voretigene neparvovec.
21 beteget randomizáltak subretinalis voretigen-neparvovec injekcióra.
Full-field light sensitivity testing - Second assigned eye (ITT) Intervention, N = 21
Teljes látótérre kiterjedő fényérzékelés vizsgálat - másodiknak kijelölt szem (ITT) Intervenció, N = 21
Dilute before use.
Alkalmazás előtt hígítandó.
Full-field light sensitivity testing - First assigned eye (ITT) Intervention, N = 21
Teljes látótérre kiterjedő fényérzékelés vizsgálat - elsőnek kijelölt szem (ITT) Intervenció, N = 21
• Detachment of the retina
• A retina szakadása
Presence of a specialist ophthalmologist with expertise in care and treatment of patients with inherited retinal dystrophy (IRD);
A vizsgálóhelyekre/kezelési központokra vonatkozó kritériumok a következők: Az örökletes retina distrophiás (IRD) betegek ellátásában és kezelésében jártas szemész szakorvos jelenléte;
• After vitrectomy is completed, Luxturna is administered by subretinal injection using a subretinal injection cannula introduced via pars plana (Figure 1A).
• A vitrectomia befejezése után a Luxturna-t subretinalis injekcióként kell beadni, a pars planán keresztül bevezetett subretinalis injekciós kanülön keresztül (1A ábra).
- In the event of an accidental occupational exposure (e.g. through a splash to the eyes or mucous membranes), flush with clean water for at least 5 minutes.
- Munka közbeni véletlen expozíció esetén (például szemekbe vagy nyálkahártyára történő fröccsenés esetén) az adott területet legalább 5 percen át tiszta vízzel kell öblíteni.
The product is slowly injected through the extension tube and subretinal injection cannula to eliminate any air bubbles.
A készítményt lassan fecskendezze át a szereléken és a subretinalis injekciós kanülön keresztül, hogy az összes légbuborékot eltávolítsa.
Post-operative
Műtét után
Following the administration, patients should be instructed to report any symptoms suggestive of retinal detachment or endophthalmitis without delay and should be managed appropriately.
A beadást követően a betegeknek útmutatást kell adni arra vonatkozóan, hogy késlekedés nélkül jelentsenek minden endoftalmítiszre vagy retinaleválásra utaló tünetet, és azokat megfelelő módon kezelni kell.