natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In the main study, Fabrazyme produced a highly significant and almost complete clearance of GL-3 in the kidney cells after 20 weeks of treatment: 69% of the patients treated with Fabrazyme had the best score for clearance, compared with none of the patients in the placebo group.
A fő vizsgálatban 20 heti kezelést követően a Fabrazyme hatására a GL-3 nagyon jelentős mértékben, majdnem teljesen kiürült a vesesejtekből: a Fabrazyme-mal kezelt betegek 69%-a érte el a tisztulás legnagyobb értékét, míg a placebóval kezelt betegek esetében senki sem.
In the main study, Fabrazyme was compared with placebo (a dummy treatment) in 58 patients.
A fő vizsgálatban a Fabrazyme-ot placebóval (hatóanyag nélküli kezelés) hasonlították össze 58 betegnél.
The starting infusion rate should be no more than 0.25 mg per minute (15 mg per hour) to reduce the risk of infusion-related side effects.
Az infúzióval kapcsolatos mellékhatások kockázatának csökkentése érdekében a kezdeti infúzióadagolási sebesség nem haladhatja meg a percenkénti 0,25 mg-ot (óránként 15 mg).
The active substance in Fabrazyme, agalsidase beta, is a copy of the human enzyme, produced by a method known as ‘recombinant DNA technology': it is made by cells that have received a gene (DNA), which makes them able to produce the enzyme.
A Fabrazyme hatóanyaga, a béta-agalzidáz, a humán enzim másolata, amelyet a „rekombináns DNS technológiaként” ismert eljárással állítanak elő: egy sejt termeli, amelybe olyan gént (DNS-t) juttattak, amelynek hatására képes az enzim előállítására.
The study looked at the effects of the medicine on clearing GL-3 from the kidney.
A vizsgálatban a gyógyszernek a GL-3 veséből való kiürítésére gyakorolt hatását tanulmányozták.
Patients with Fabry disease do not have enough of an enzyme called alpha-galactosidase A. This enzyme normally breaks down a fatty substance called globotriaosylceramide (GL-3 or Gb3).
A Fabry-kórban szenvedő betegek szervezetében nincsen elegendő alfa-galaktozidáz A enzim, amely rendes körülmények között lebontja a globotriaoszil-ceramid (GL-3 vagy Gb3) nevű zsíros anyagot.
The replacement enzyme helps to break down GL-3 and stops it building up in the patient's cells.
A helyettesítő enzim segít a GL-3 lebontásában, és megakadályozza annak felhalmozódását a sejtekben.
Fabrazyme must not be used in people who are hypersensitive (allergic) to agalsidase beta or any of the other ingredients.
A Fabrazyme nem alkalmazható olyan személyeknél, akik túlérzékenyek (allergiásak) a bétaagalzidázzal vagy a készítmény bármely más összetevőjével szemben.
The CHMP decided that Fabrazyme's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
A CHMP megállapította, hogy a Fabrazyme alkalmazásának előnyei meghaladják a kockázatokat, ezért javasolta a gyógyszerre vonatkozó forgalomba hozatali engedély kiadását.
EPAR summary for the public agalsidase beta
EPAR-összefoglaló a nyilvánosság számára béta-agalzidáz
What benefit has Fabrazyme shown during the studies?
Milyen előnyei voltak a Fabrazyme alkalmazásának a vizsgálatok során?
Fabrazyme is designed to replace the human enzyme alpha galactosidase A, which is lacking in patients with Fabry disease.
A Fabrazyme-ot arra fejlesztették ki, hogy pótolja az alfa-galaktozidáz A elnevezésű humán enzimet, amely a Fabry-kórban szenvedő betegeknél hiányzik.
Enzyme replacement therapies provide patients with the enzyme they are lacking.
Az enzimpótló kezelés ellátja a beteget a hiányzó enzimmel.
Fabrazyme is an enzyme replacement therapy.
A Fabrazyme egy enzimpótló kezelés.
Fabrazyme is a medicine that contains the active substance agalsidase beta.
A Fabrazyme egy béta-agalzidáz nevű hatóanyagot tartalmazó gyógyszer.
Fabrazyme is used to treat patients who have Fabry disease, a rare inherited disorder.
A Fabrazyme-ot a Fabry-kórban, egy ritka örökletes betegségben szenvedő betegek kezelésére alkalmazzák.
What is the risk associated with Fabrazyme?
Milyen kockázatokkal jár a Fabrazyme alkalmazása?
These include fever, chills, headache, paraesthesia (abnormal sensations like pins and needles), nausea (feeling sick), vomiting and feeling cold. For the full list of all side effects reported with Fabrazyme, see the package leaflet.
Ezek többek közt: a fejfájás, az érzészavarok mint pl. tűszúrás, a hányinger, a hányás és a fázás.
How is Fabrazyme used?
Hogyan kell alkalmazni a Fabrazyme-ot?
Why has Fabrazyme been approved?
Miért engedélyezték a Fabrazyme forgalomba hozatalát?
Only a doctor who has experience in treating patients with Fabry disease or other inherited metabolic diseases should give Fabrazyme.
A Fabrazyme-ot csak a Fabry-kór vagy más örökletes anyagcsere-betegségek kezelésében jártas orvos adhatja be.
It is available as a powder to be made into a solution for infusion (drip) into a vein.
Oldatos infúzió készítésére alkalmas por formájában kapható.
How does Fabrazyme work?
Hogyan fejti ki hatását a Fabrazyme?
What is Fabrazyme?
Milyen típusú gyógyszer a Fabrazyme?
What is Fabrazyme used for?
Milyen betegségek esetén alkalmazható a Fabrazyme?
240 mg Film-coated tablet
240 mg filmtabletta Szájon át történő alkalmazás
Oral use blister (alu/alu) 56 tablets
Buborékfólia (alu/alu)
Strength Pharmaceutical Form Route of Administration
Hatáserősség Gyógyszer forma
EU Number
EU törzskönyvi szám Kereskedelmi név Név
(Invented) name
Az alkalmazás módja
This approach is considered acceptable.
Ez a megközelítés elfogadhatónak tekinthető.
The treatment can be repeated if required.
A kezelés szükség esetén megismételhető.
Your doctor will then take additional precautions.
Orvosa további óvintézkedéseket fog tenni.
OTHER SPECIAL WARNING(S); IF NECESSARY
TOVÁBBI FIGYELMEZTETÉS(EK), AMENNYIBEN SZÜKSÉGES
An allergic reaction can cause any of the following symptoms:
Allergiás reakció a következő tünetek bármelyikét kiválthatja:
Your doctor will know if you are at risk.
Orvosa tudni fogja, hogy fennáll-e Önnél ennek a betegségnek a kockázata.
5.2 Pharmacokinetic properties a) General characteristics of the active substance:
5.2 Farmakokinetikai tulajdonságok a) A hatóanyag általános jellemzői:
The possible reasons for an increase or decrease are:
A hatás csökkenésének vagy növekedésének lehetséges okai:
Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3).
Állatkísérletek reproduktív toxicitást mutattak (lásd 5.3).
Against this background a further extensive dose-ranging program would not have been justifiable from an ethical point of view.
Ezek alapján újabb átfogó adagtartományos vizsgálat elvégzése etikai szempontból nem lett volna indokolt.
For hospital use only
Csak kórházi használatra.
o Commitment to alert the National Competent Authorities if there is a significant change in reporting rate.
o Kötelezettségvállalás arra vonatkozóan, hogy a kérelmező értesíti az illetékes országos hatóságokat, ha a lejelentett esetek arányát tekintve jelentős változás állna be.
During a Scientific Advice procedure in 2000, the EMEA did not require or recommend that further Phase II studies be conducted before the Phase III studies were performed.
A 2000-ben történt tudományos tanácsadási folyamat során az EMEA nem kérte, illetve nem javasolta további II. fázisú vizsgálatok elvégzését a III. fázisú vizsgálatok lefolytatása előtt.
No statistical differences were found between both treatment groups.
A két kezelési csoport között nem találtak statisztikailag szignifikáns különbséget.
In case of an overdose the patient must be monitored medically for several days.
Túladagolás esetén a beteget több napos orvosi megfigyelés alatt kell tartani.
• different treatment intervals
• eltérő kezelési időintervallumok,
Nevertheless the product should be used immediately.
A gyógyszerkészítményt azonban azonnal fel kell használni.
In addition to the list of follow-up measures discussed and requested by the CMDh, the CHMP requested the following follow-up measures to be submitted to the National Competent Authorities and to be assessed under the co-ordination of the RMS:
A CMDh által tárgyalt és kért utánkövető intézkedések felsorolása mellett, a CHMP az alábbi utánkövető intézkedések benyújtását kéri az illetékes országos hatóságokhoz, illetve ezek értékelését kéri az RMS-sel koordinálva:
Consequently affected persons should avoid these tasks until their faculties are fully recovered.
Ezért az érintett személyeknek kerülniük kell az ilyen tevékenységeket, amíg teljesen vissza nem nyerik ezeket a készségeiket.
b) Distribution of the active substance in patients:
b) A hatóanyag megoszlása a betegek szervezetében:
No evidence of local intolerability was noted.
Nem tapasztaltak lokális intolerabilitásra utaló eredményeket.
• This medicine has been prescribed for you.
• Ezt a gyógyszert az orvos személyesen Önnek írta fel.
Due to the very low number in each group, results of this Phase II study were not considered to be useful from a safety point a view.
Az egyes csoportok rendkívül alacsony létszáma miatt a II. fázisú vizsgálat eredményei biztonságossági szempontból nem tekinthetőek használhatónak.
This also applies to unknown or emerging viruses and other pathogens.
Ez vonatkozik a még ismeretlen és új vírusokra és egyéb kórokozókra.
Safety profile
Biztonságossági profil
If no treatment effect occurs within a month after the initial injection, the following measures should be taken:
Ha az első injekció beadásától számított egy hónapon belül nem tapasztalható a kezelés hatása, az alábbi intézkedéseket kell alkalmazni:
OVERALL SUMMARY OF THE SCIENTIFIC EVALUATION OF XEOMIN <(see Annex I)> - Quality issues
A XEOMIN TUDOMÁNYOS ÉRTÉKELÉSÉNEK <(lásd I. melléklet)> ÁLTALÁNOS ÖSSZEFOGLALÁSA - Minőségi szempontok
• non-response/therapy failure during the course of treatment.
• a kezelés során kialakuló válaszhiány/terápiás kudarc.
The period between each treatment session should be at least 10 weeks.
Az egyes kezelések között legalább 10 hét időtartamnak kell eltelnie.
o Evaluation of the spread reactions, specifically as part of future studies.
o A szétterjedési reakciók értékelése, különösen a jövőben lefolytatásra kerülő vizsgálatokban.
In addition, at present there are three ongoing clinical studies with Xeomin:
Emellett jelenleg három klinikai vizsgálat van folyamatban a Xeominnal kapcsolatban:
Xeomin contains albumin, a derivative of human blood.
A Xeomin albumint tartalmaz, mely emberi vérből származik.
No quality aspects were the subject of disagreement during the Mutual Recognition procedure.
A kölcsönös elismerési eljárás során a minőségi szempontok nem képezték vita tárgyát.
Please inform your doctor prior to any treatment, if you:
Kérjük, tájékoztassa orvosát a kezelés előtt, ha:
The frequency categories are defined as follows: very common (≥1/10); common (≥1/100, <1/10); uncommon (≥1/1,000, <1/100), rare (≥1/10,000, <1/1,000); very rare (<1/10,000).
A gyakoriságok meghatározása: nagyon gyakori (≥ 1/10); gyakori (≥ 1/100, < 1/10); nem gyakori (≥ 1/1 000, < 1/100); ritka (≥ 1/10 000, < 1/1 000), nagyon ritka (< 1/10 000).
This medicinal product must not be mixed with other medicinal products except those mentioned in section 6.6.
Ezt a gyógyszerkészítményt tilos a 6.6 pontban felsoroltakon kívül más gyógyszerekkel keverni.
The incidence of Serious Adverse Events was low in all studies, with a similar frequency in both treatment groups.
A súlyos nemkívánatos események incidenciája alacsony volt minden vizsgálatban, és mindkét kezelési csoportban hasonló volt a gyakoriság.
Clinical pack.
Klinikai csomag.
4-Aminochinolines may reduce the effect of Xeomin.
A 4-aminokinolinok csökkenthetik a Xeomin hatását.
1.3 RECOMMENDATION
1.4 AJÁNLÁS
If more Xeomin is used than should be
Ha a szükségesnél több Xeomint alkalmaztak
Like all medicines, Xeomin can cause side effects, although not everybody gets them.
Mint minden gyógyszer, így a Xeomin is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.
• Safety data
• Biztonságossági adatok
Most of the adverse events were of mild or moderate severity in both groups.
A nemkívánatos események többsége enyhe vagy közepesen súlyos volt mindkét csoportban.
• To submit the results of a pharmacodynamic study in which “spread” of neurotoxin is quantified in comparison to two other Botox preparations.
• Farmakodinámiás vizsgálat eredményeinek benyújtása, amelyben a neurotoxin „szétterjedése” számszerűsítve van a két másik Botox készítménnyel összehasonlításban.
100 LD50 units
VONATKOZTATVA 100 LD50 egység
The submitted clinical trial programme consisted of:
A benyújtott klinikai vizsgálati program az alábbiakból állt:
Lack of data on repeated administration and the need for data on immunogenicity
Az ismételt adagolással kapcsolatos adatok hiánya és az immunogenitással kapcsolatban szükséges adatok
o Steps to be taken to ensure that patients are adequately informed of the safety issues associated with these products, e.g. adequate labelling and patient brochures.
o A beteg megfelelő tájékoztatása érdekében teendő lépések, melynek során a beteg informálódhat ezen készítményekkel összefüggő biztonságossági kérdésekben, például megfelelő címkeszöveg és betegtájékoztató füzetek.
There is limited experience in treatment-naïve patients and long-term treatment.
Korlátozott tapasztalat áll rendelkezésre a kezelésben korábban nem részesült (terápia-naiv) betegek, és a hosszú távú kezelés tekintetében.
- Efficacy issues
- Hatékonysági szempontok
The clinical development program was composed by 5 studies provided in the following table:
A klinikai fejlesztési program az alábbi táblázatban felsorolt 5 vizsgálatból állt:
As with any medicine, an allergic reaction may occur with Xeomin.
Mint minden gyógyszerkészítmény esetében, a Xeomin alkalmazása során is felléphet allergiás reakció.
These findings must be interpreted cautiously because all patients were not systematically tested for Botulinum toxin antibodies.
Ezeket az eredményeket óvatosan kell értelmezni, mert nem minden betegnél vizsgálták szisztematikusan a Botulinum toxin antitesteket.
Blepharospasm
Blepharospasmus
One hundred and ten patients are in the 3rd and 13 patients in the 4th injection cycle.
110 beteg vesz részt a 3. és 13 beteg a 4. injekciós ciklusban.
If signs of intoxication appear, hospitalisation with general supportive measures is necessary.
Intoxikációra utaló jelek esetén kórházi felvétel és általános támogató kezelés szükséges.
• if you receive substances that prevent the blood from clotting (anticoagulant therapy)
• ha olyan készítményeket kap, melyek megakadályozzák a vér alvadását (antikoaguláns terápia).
Consequently you should avoid driving and operating machinery until your faculties are fully recovered.
Ezért kerülnie kell a gépjárművezetést és a gépek üzemeltetését, amíg teljesen vissza nem nyeri ezeket a készségeit.
The effect of each treatment generally lasts approximately 3-4 months, however, it may last significantly longer or shorter.
Az egyes kezelések hatása körülbelül 3-4 hónapig tart, ez a hatás azonban jelentősen hosszabb vagy rövidebb lehet.
• if you have or have had swallowing difficulties
• ha nyelési nehézségei vannak vagy voltak.
Pharmacotherapeutic group: Muscle relaxant, peripherally acting agent, ATC code: M03AX01
Farmakoterápiás csoport: Izomrelaxánsok, perifériás támadásponttal, ATC kód: M03AX01
In each of the ongoing studies, data are still blinded, but no secondary therapy failures due to antibody development have been reported up to now.
A folyamatban lévő valamennyi vizsgálatban az adatokat jelenleg még vak körülmények között kezelik, de eddig nem jeleztek antitest-képződés miatt kialakult másodlagos terápiás hatástalanságot.
Patients with a history of dysphagia and aspiration should be treated with extreme caution.
Azokat a betegeket, akik kórtörténetében dysphagia vagy aspiratio szerepel, különös körültekintéssel kell kezelni.
Dysphagia appears to be dose-dependent.
A dysphagia a jelek szerint dózisfüggő.
• swelling of the hands, feet, ankles, face, lips, mouth or throat.
• a kéz, láb, boka, arc, ajak, száj vagy torok duzzanata.
The applicant presented efficacy data of Phase III study in spasmodic torticollis.
A kérelmező benyújtotta a III. fázisú, spasmodicus torticollis esetén elvégzett vizsgálat hatékonysági adatait.
In addition, the HDA titer increased from <5 mU/mL to >5 mU/mL in 2 patients in each treatment group.
Emellett a HDA titer <5 mE/ml-ről >5 mE/ml-re nőtt 2-2 betegnél mindegyik kezelési csoportban.
Using other medicines
Egyéb gyógyszerek szedése
The applicant submitted three non-clinical, two Phase I, one Phase II and one Phase III studies to demonstrate that a safe posology has been established for Xeomin.
A kérelmező három nem klinikai, kettő I. fázisú, egy II. fázisú és egy III. fázisú vizsgálatot nyújtott be annak igazolására, hogy a Xeomin biztonságos adagolása megállapításra került.
The applicant has submitted the total number of adverse events with no distinction between adverse events related or not related.
A kérelmező a nemkívánatos események számát összegezve nyújtotta be nem téve különbséget a vizsgálati készítménnyel összefüggő és attól független nemkívánatos események között.
• in targeted muscles which display pronounced weakness or atrophy.
• kifejezett gyengeséget vagy atrófiát mutató izmok kezelésénél.
Swallowing difficulties appear to be dose-dependent.
A nyelési nehézségek kialakulása a jelek szerint dózisfüggő.
• aminoglycoside antibiotics
• aminoglikozid antibiotikumok,
It is possible that these undesirable effects may also occur with Xeomin.
Lehetséges, hogy ezek a nemkívánatos hatások is előfordulnak a Xeomin alkalmazása során.
Recovery of impulse transmission is re-established by the formation of new nerve terminals and motor endplates.
Az impulzus átvitele új idegvégződések és motoros véglemezek kialakulásával áll helyre.
If you are pregnant, Xeomin should not be used, unless your doctor could decide whether there is a clear necessity and whether the potential benefit justifies the risk.
Ha Ön terhes, a Xeomin nem alkalmazható, kivéve, ha orvosa úgy dönt, hogy egyértelmű szükség van rá, és hogy a várható előny indokolja a kockázatot.
Very common: pain, local weakness
Nagyon gyakori: fájdalom, lokális gyengeség.
Based on the results, it could be concluded that pharmacological effect of Xeomin and Botox are almost comparable in animals.
Az eredmények alapján az a következtetés vonható le, hogy a Xeomin és a Botox hatása állatokban majdnem teljesen összemérhető.
Too frequent dosing of Botulinum toxin may result in antibody formation which may lead to resistance to treatment (see section 4.2).
A botulinum toxin túl gyakori alkalmazása antitest-képződést okozhat, mely a kezeléssel szembeni rezisztenciához vezethet (lásd 4.2 pont).
Despite this, when medicinal products prepared from human blood or plasma are administered, the possibility of transmitting infective agents cannot be totally excluded.
Mindezek ellenére, az emberi vérből vagy plazmából készült gyógyszerek használatakor a fertőző ágensek átvitele sohasem zárható ki teljesen.
Theoretically, the effect of Xeomin may be reduced by: • certain anti-malaria / anti-rheumatic medicines (4-Aminochinolines).
A Xeomin hatását elméletileg gyengíthetik az alábbi szerek: • bizonyos malária elleni / reuma ellenes gyógyszerkészítmények (4-amino-kinolinok).
Unopened vial: 3 years
Felbontatlan injekciós üveg: 3 év
Xeomin should be used with caution:
A Xeomin elővigyázattal alkalmazandó:
Frequency by different indications
Indikációk szerinti gyakoriság
• To submit a Risk Management Plan, according to the current guideline, including: o Detailed strategies for educating physicians including appropriate injection techniques, dosing and lack of interchangeability between products as well as programmes for continued and improved monitoring of spread reactions in clinical use and in clinical trials.
• Az alábbiakat tartalmazó kockázatkezelési terv benyújtása a hatályos irányelvnek megfelelően: o Az orvosok továbbképzésének részletes stratégiai leírása, beleértve a megfelelő injekciós technikákat, az adagolást, a készítmények felcserélésére vonatkozó megszorítást, valamint a klinikai alkalmazás során, illetve a klinikai vizsgálatokban jelentkező reakció folyamatos és továbbfejlesztett megfigyelésére vonatkozó programokat.
The Botulinum toxin product should be used under specialist supervision in these patients and should only be used if the benefit of treatment is considered to outweigh the risk.
A botulinum toxin készítményt ezen betegek kezelésére csak specializált szakorvos felügyelete mellett, és csak abban az esetben szabad használni, ha a kezelés haszna az orvos megítélése szerint meghaladja kockázatot.
The numbers of adverse events in Phase II study and in Phase III dystonia Study are submitted in the following Table:
A II. és a III. fázisú dystonia vizsgálatban tapasztalt nemkívánatos események számát az alábbi táblázatban foglaltuk össze:
This study showed the non-inferiority of Xeomin (70-300 U) compared to Botox (70-300 U).
Ez a vizsgálat azt mutatta, hogy a Xeomin (70-300 E) nem rosszabb mint a Botox (70-300 E).
The informational value of the Phase III studies concerning immunogenicity is limited, as the patients were pretreated with Botox, and Xeomin was administered only once.
A III. fázisú vizsgálatok információs értéke immunogenitás szempontjából korlátozott, mert a betegeket korábban már kezelték Botox-szal, és a Xeomint csak egyszer kapták.
Taken altogether, the data from the non-clinical and clinical development program, which has been designed with support of Scientific Advice, provided sufficient evidence that a 1:1 dose ratio between Xeomin and Botox with respect to efficacy and safety can be concluded and the adoption of the dosage which has been established for Botox is adequately justified.
Mindent összegezve, a nem klinikai és a klinikai fejlesztési programból származó adatok, amelyeket a tudományos tanácsadás alátámasztására terveztek, elegendő bizonyítékot szolgáltattak arra, hogy a Xeomin és a Botox adagolásának aránya 1:1 a hatékonyság és a biztonságosság tekintetében, illetve arra, hogy a Botox esetén megállapított adag átvétele indokolt.
Medical intervention may be necessary (e.g. in the form of a gastric feeding tube) (see also section 4.8).
Szükség lehet orvosi beavatkozásra (pl. gyomorcső alkalmazásával) (lásd még: 4.8 pont).
The fact that the Phase III studies were performed in patients pretreated with Botox is adequately addressed in the SPC, which now states that ‘there is limited experience in treatment-naïve patients'.
A tényt, hogy a III. fázisú vizsgálatokat olyan betegekkel végezték, akik előzőleg Botox kezelést kaptak megfelelően feltüntették az alkalmazási előírásban, amely jelenleg a következőképpen szól: „korábban kezelésben nem részesült betegek esetén korlátozottak a tapasztalatok".
The recommended single doses of Xeomin should not be exceeded and the intervals between injections should not be shortened.
A Xeomin javasolt egyszeri adagja nem léphető túl, és az injekciók beadása közötti időtartam sem rövidíthető le.
Measures in cases of overdose:
Intézkedések túladagolás esetén:
Antibodies may reduce the therapeutic effectiveness of the product.
Az antitestek csökkenthetik a készítmény terápiás hatásosságát.
Xeomin has not been studied in the paediatric population and is therefore not recommended in the paediatric age group until further data become available.
A Xeomin alkalmazását nem vizsgálták pediátriai betegek esetében, ezért alkalmazása ebben a korcsoportban nem javasolt, amíg további információ nem áll rendelkezésre.
a) binding to the cholinergic nerve terminals b) entry or internalisation into the nerve terminal and c) inhibition of acetylcholine release by intracellular poisoning within the nerve terminal.
a) kötődés a kolinerg idegvégződésekhez b) az idegvégződésbe történő bejutás vagy internalizáció c) az acetilkolin felszabadulás gátlása az idegvégződés intracelluláris mérgezése által