natgillin/translations-raw huggingface dataset:
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
A dAXP eredmények azon betegek százalékos arányának reszponder analízisén alapulnak, akiknél a génterápiás kezelés után az adekvát metabolikus detoxifikáció kritériuma teljesült, emiatt a kiindulási érték nem értelmezhető.
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
A génterápia után 3 évvel megfigyelt középértékek a normáltartomány alatt voltak.
These may affect more than 1 in 10 people:
Nagyon gyakori mellékhatások Ezek 10 beteg közül több, mint 1 esetében jelentkezhetnek:
Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Be kell tartani a helyi biológiai biztonságossági irányelveket.
No clinical data on exposed pregnancies are available.
Terhesség Nem állnak rendelkezésre klinikai adatok terhesség alatti expozícióról.
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS INFUSION BAG
A KIS KÖZVETLEN CSOMAGOLÁSI EGYSÉGEKEN MINIMÁLISAN
As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Mivel a Strimvelis buszulfán kondicionálást követően kerül alkalmazásra, fogamzóképes betegeknek megbízható barrier típusú fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk a Strimvelis-kezelés időtartama alatt, és azt követően legalább 6 hónapon át.
For more information on what happens before and during treatment, see section 3, How Strimvelis is given.
A kezelés előtt és közben történtekről további információk a „Hogyan kell alkalmazni a Strimvelis-t” című 3. pontban találhatók.
Exp.: {DD MMM YY} {hh:mm} SPECIAL STORAGE CONDITIONS
Exp: {NN HHH ÉÉ} {óó:pp}
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
• csökkent vörösvértest- vagy fehérvérsejtszám (anémia, neutropénia)*,
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Azok a munkafelületek és anyagok, amelyek érintkezésbe kerültek a Strimvelis-szel, megfelelő fertőtlenítőszerekkel dekontaminálandók.
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Ezért a Strimvelis-szel érintkező egészségügyi szakembereknek megfelelő elővigyázatossági intézkedéseket kell tenniük a fertőző ágensek potenciális transzmissziójának elkerülése érdekében.
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Ezt eltárolják, és akkor adják őssejtpótlásként, ha a Strimvelis nem adható be, vagy nem hatásos (lásd a „Ha nem lehet végrehajtani a Strimvelis alkalmazását” részt a 2. pontban).
The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
A Strimvelis olyan jellegű készítmény, melynél a hagyományos farmakokinetikai, felszívódási, megoszlási, metabolizmusra vonatkozó és eliminációs vizsgálatok nem értelmezhetők.
Patients treated within the pivotal study
A pivotális vizsgálatban kezelt betegek
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Ilyen esetekben a kezelőorvos abból a tartalék mintából ad tartalék őssejteket Önnek (vagy gyermekének), amelyet a kezelés kezdete előtt gyűjtött be és tárolt el (lásd a „Hogyan kell alkalmazni a Strimvelis-t” című 3. pontot is).
Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Mielőtt Önnél (vagy gyermekénél) elkezdik alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.
Strimvelis should be administered once only.
A Strimvelis-t csak egyetlen alkalommal kell beadni.
Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
A centrális vénás katéterek (CVC-k) használatával kapcsolatban jelentettek nemkívánatos eseményeket (pl. súlyos CVC fertőzéseket és az eszközben kialakult thrombosist).
Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Be kell tartani a helyi biológiai biztonságossági előírásokat (lásd 4.2 pont).
• red or purple dots on the skin, bleeding under the skin (immune thrombocytopenic purpura)
• vörös vagy lila pontok a bőrön, vérzés a bőr alatt (immun trombocitopéniás purpura),
Pre-treatment conditioning
Kezelés előtti kondicionálás
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Néhány beteg esetében a hosszú távú enzimpótló terápiát kellett tovább folytatni és/vagy őssejtbeültetést kellett végezni (lásd 5.1 pont).
This will take about 20 minutes
20 percet vesz igénybe.
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
A Strimvelis kezelés ADA-SCID-re kifejtett hosszú távú hatásai és a terápiás válasz tartóssága nem ismert (lásd 5.1 pont).
It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Ajánlott a betegek tartós, rendszeres, legalább évenként végzett ellenőrzése a Strimvelis kezelést követő első 11-éven át, majd a 13. és 15. évben, benne teljes és kvalitatív vérképvizsgálattal, valamint a biokémiai paraméterek és pajzsmirigyserkentő hormonszint mérésével.
It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Ezt a Strimvelis előállításához használják, amelynek során új gént illesztenek a sejtekbe.
0.33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Total
0,33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Összes Betegek száma 12 12 11 11 11 11 9 7 3 12 Súlyos fertőzések száma Súlyos fertőzések rátája betegévenként
Autoimmune haemolytic anaemia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune thrombocytopenia
Autoimmun haemolytikus anaemia, autoimmun aplastikus anaemia, autoimmun thrombocytopenia
The MAH will also evaluate intervention-free survival.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja úgyszintén értékeli a beavatkozás-mentes túlélési időket.
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
A vérképzésben szerepet nem játszó szervekben is kimutatták a humán sejtek és vektor szekvenciák alacsony szintjét, amely összhangban volt a transzdukált humán sejteket tartalmazó vér jelenlétével.
Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
A Strimvelis alkalmazását követő sikeres T-sejt termelést feltehetően befolyásolja a maradék thymus-funkció, amely idősebb gyermekeknél alacsonyabb szintű lehet.
Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
A Strimvelis opálos vagy tiszta, színtelen vagy rózsaszínű sejtdiszperzió infúzióhoz, amely egy vagy több infúziós zsákban kerül forgalomba.
Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Négy beteg részesült korábban sikertelen őssejt transzplantációban haploidentikus donortól, és a 18-ból 15 beteg kapott előzetesen enzimpótló kezelést polietilénglikollal módosított szarvasmarha adenozin-deaminázzal (PEG-ADA).
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Premedikáció A Strimvelis infúzió beadása előtt 15-30 perccel intravénás antihisztamin alkalmazása ajánlott.
Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
A nemkívánatos események a MedDRA szervrendszer osztályok és gyakoriságok szerint kerülnek felsorolásra.
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
A CCND2-vel és az LMO2-vel szomszédosan, illetve ezeken belül retrovírus inzerciós helyeket (RIS) észleltek, és a Strimvelis kezelés után fennáll a leukémiás transzformáció esetleges kockázata.
Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
A Strimvelis esetében nem várható kölcsönhatás a máj citokróm P450 enzimcsaláddal vagy gyógyszertranszporterekkel.
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
A fel nem használt gyógyszer megsemmisítését a helyi biológiai biztonságossági előírások szerint kell végrehajtani.
Strimvelis is indicated for the treatment of patients with severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID), for whom no suitable human leukocyte antigen (HLA)matched related stem cell donor is available (see section 4.2 and section 4.4).
A Strimvelis olyan adenozin-deaminázhiány okozta súlyos kombinált immundeficiencia szindrómás (ADA-SCID) betegek kezelésére javallott, akik számára nem áll rendelkezésre alkalmas humán leukocita antigén (HLA) identikus családi őssejtdonor (lásd 4.2 és 4.4 pont).
• if the medicine got contaminated while it was being made
• ha a gyógyszer szennyeződött az előállítása során,
This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Ennek az az oka, hogy a Strimvelis génterápiás készítmény.
Patient 10 had no baseline value for T-lymphocytes.
A 10-es számú betegnél nem állt rendelkezésre a T-lymphocyta kiindulási érték.
The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
A készítmény CD34+ sejt/kg illetve a teljes sejtszám tartalmi mennyiségére vonatkozó információk az egyes tételek címkéjén kerülnek feltüntetésre.
Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Ebben a pivotális populációban a beavatkozásmentes túlélési idő (definíciója: olyan túlélési idő, amelynek során nem volt szükség hosszú időtartamú (≥3 hónapos) újbóli PEG-ADA kezelésre vagy csontvelő transzplantációra) 92%-os volt (12 beteg közül 11) [az integrált populáció esetében 82% (17 beteg közül 14)].
Post treatment
Kezelés után
Antineutrophil cytoplasmic antibody positive, smooth muscle antibody positive aAdverse reactions considered potentially related to busulfan conditioning
Antineutrophil cytoplasma antitest pozitivitás, simaizom antitest pozitivitás aA buszulfán kondicionálással potenciálisan összefüggésben állónak tekintett mellékhatások
Backup sample of stem cells collected to be stored as a backup (see above)
Tartalék őssejt adag levétele Tartalékként tárolják (lásd fent)
Strimvelis is used to treat a serious condition called ADA-SCID (Adenosine Deaminase-Severe Combined Immune Deficiency).
A Strimvelis-t egy ADA-SCID (adenozin-deaminázhiány okozta súlyos kombinált immundeficiencia) nevű súlyos betegség kezelésére használják.
The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
Az őssejteket rescue kezelés céljából kell levenni arra az esetre, ha a készítmény előállítása nem sikerül, a transzplantáció nem sikeres, vagy a Strimvelis kezelést követően elhúzódó csontvelő aplasia alakul ki.
Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
A Strimvelis-t közvetlenül abba az egészségügyi intézménybe szállítják, ahol az infúzió beadásra kerül.
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
• a kezelésre szolgáló adagot, 4-5 nappal a kezelés előtt.
Results at 3 years for patients treated within the pivotal study are presented in Table 1.
A pivotális vizsgálatban kezelt betegek a kezelés után három évvel észlelt eredményeit az 1. táblázat ismerteti.
Strimvelis contains sodium
A Strimvelis nátriumot tartalmaz
There were no adverse effects on survival, haematological parameters or histopathology of major organs, apart from body weight loss and atrophy in the testes and ovaries consistent with administration of busulfan.
Nem észleltek káros hatást a túlélésre, a hematológiai paraméterekre, illetve a fő szervek hisztopatológiájára, leszámítva a testtömeg csökkenést és a here-, valamint petefészek-atrophiát, amely összhangban volt a buszulfán alkalmazásával.
e At baseline 9 of 11 (82%) patients had dAXP <100 nmol/ml.
e A kiinduláskor 11-ből 9 (87%) betegnél volt a dAXP értéke <100 nmol/ml.
It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Hatását úgy fejt ki, hogy egy új gént ültetnek be a csontvelő őssejtekbe, így azok képessé válnak ADA termelésére.
Strimvelis is used to treat ADA-SCID when there is no suitable match from a family member to donate stem cells from their bone marrow for a transplant.
A Strimvelis-t olyan esetekben használják ADA-SCID kezelésére, amikor nincs olyan alkalmas családtag, aki a csontvelőjéből őssejteket adományozhatna transzplantáció céljából.
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Ha a készítmény 2 millió CD34+ sejt/kg-nál kevesebb CD34+ sejtet tartalmaz, az egyéni haszon-kockázat értékelés alapján a kezelőorvosnak el kell döntenie, hogy folytatja-e az alkalmazást.
67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
A Strimvelis kezelésben részesült betegek 67%-a (18-ból 12) esetében vagy autoimmun antitesteket vagy más manifesztációkat (pl. autoimmun thrombocytopeniát, autoimmun aplastikus anaemiát, autoimmun hepatitist, illetve Guillain-Barré szindrómát) figyeltek meg (lásd 4.8 pont).
Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
A csontvelő levétele előtti pozitív teszteredmény humán immunodeficiencia (HIV) vírusra vagy bármely más, az emberi szövetekről és sejtekről szóló Európai Uniós hatályos irányelvben felsorolt, átvihető fertőző kórokozóra.
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Az ADA-SCID-ben szenvedő betegek szervezete nem termel elegendő mennyiséget egy adenozindeamináz (ADA) nevű enzimből, mert a termeléséért felelős gén hibás.
Hepatic enzyme increaseda, antinuclear antibody (ANA) positive
Emelkedett májenzim értékeka, antinuclearis antitest (ANA) pozitivitás
These may affect up to 1 in 10 people.
Gyakori mellékhatások Ezek 10 beteg közül legfeljebb 1 esetében jelentkezhetnek.
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Az infúzió beadása előtt meg kell bizonyosodni arról, hogy a beteg személyazonossága megfelel a Strimvelis infúziós zsák(ok)on és/vagy tartályon feltüntetett létfontosságú egyedi betegazonosító adatoknak (lásd 4.4 és 6.6 pont).
Treatment with Strimvelis resulted in a 100% survival rate at 3 years post therapy, a decrease in the severe infection rate, an increase in T-lymphocytes (CD3+) and all subjects having post-baseline venous red blood cell deoxyadenosine nucleotide (RBC dAXP) levels below pathological levels (>100 nmol/ml).
A Strimvelis kezelés a kezelés után 3 évvel 100%-os túlélési rátát, csökkent súlyos fertőzési rátát és emelkedett T-limfocita (CD3+) rátát eredményezett, továbbá az összes betegnél a kezelés utáni vörösvértest deoxiadenozin-nukleotid (RBC dAXP) szintek a patológiás értékek (>100 mmol/ml) alatt voltak.
Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
A készítménnyel vagy a 6.1 pontban felsorolt bármely segédanyagával szembeni túlérzékenység.
One year post treatment, median ADA activity (mononuclear cells adenosine deaminase) in peripheral blood lymphocytes was 181.2 (range 42.11678.2) nmol/h/mg protein, compared to a baseline median (range) of 80.6 (30.5-92.3) nmol/h/mg protein.
Egy évvel a kezelés után az ADA (mononukleáris sejt adenozin deamináz) aktivitás középértéke a perifériás vér limfocitákban 181,2 nmol/h/mg protein (tartomány: 42,1-1678,2), szemben a kiindulási 80,6 nmol/h/mg protein középértékkel (tartomány: 30,5-92,3).
Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
A Strimvelis egy génterápiának nevezett gyógyszer.
to make the bone marrow ready for Strimvelis
Felkészíteni a csontvelőt a Strimvelis alkalmazására
Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Beavatkozással nem járó, engedélyezés utáni gyógyszerbiztonsági vizsgálat (PASS): A Strimvelis génterápiás kezelés hosszú távú biztonságossága és hatásossága kivizsgálásának céljából a forgalomba hozatali engedély jogosultja elvégez egy hosszú távú, prospektív, beavatkozással nem járó utánkövetéses vizsgálatot az adenozindeaminázhiány okozta súlyos kombinált immundeficiencia szindrómás (ADA-SCID), Strimvelis-szel kezelt betegek nyilvántartása alapján, és benyújtja a vizsgálat adatait.
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Más (nem az ADA-SCID) betegségek génterápiájával kapcsolatos klinikai vizsgálatok során egyes betegeknél kialakult leukémia vagy más vérképzőszervi rosszindulatú betegség.
Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
A Strimvelis-t minden beteg esetében egyénileg állítják elő, a beteg saját csontvelősejtjeinek felhasználásával.
3 days and 2 days before treatment
3, illetve 2 nappal a kezelés előtt
Following administration, a saline filled 50 ml syringe should be used to flush the bag through.
A beadást követően 50 ml fiziológiás sóoldatot tartalmazó fecskendőt kell használni az infúziós zsák átöblítésére.
A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
A kezelés megkezdése előtt szükséges az aláírt beleegyező nyilatkozat megléte.
If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Ha fennáll Önnél a teherbeesés lehetősége, fizikai védelmet nyújtó fogamzásgátló módszert (pl. gumióvszert) kell használni a kezelés alatt és azt követően is legalább 6 hónapig.
The infusion bags are provided in a closed container.
Az infúziós zsákok zárt tartályban találhatók.
No immunogenicity testing has been conducted with Strimvelis.
A Strimvelis kezeléssel kapcsolatban nem végeztek immunogenicitási vizsgálatot.
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
A Strimvelis előállítása előtt a kezelőorvos vizsgálatokat fog végezni, hogy kizárja Önnél (vagy gyermekénél) bizonyos fertőző betegségek fennállását.
Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
Fennálló vagy kórtörténetben szereplő leukemia vagy myelodysplasia.
• inflamed liver (autoimmune hepatitis)
• májgyulladás (autoimmun hepatitisz),
Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
2. táblázat: A súlyos fertőzések rátája személy-évenkénti expozícióra vonatkoztatva, éves lebontásban (pivotális vizsgálati populáció)*
Strimvelis should not be used during pregnancy.
A Strimvelis nem alkalmazható, ha Ön terhes.
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Ez a gyógyszer 0,15 mmol nátriumot tartalmaz milliliterenként (lásd 4.4 pont).
Long-term PEG-ADA (exceeding 3 months of continuous duration) was used by three subjects; two of these subjects subsequently received a sibling-matched stem cell transplant and one subject remained on chronic PEG-ADA treatment.
(három hónapnál hosszabb, folyamatos) PEG-ADA kezelésben három beteg részesült, ezek közül kettőnél később identikus testvér őssejtátültetést végeztek, és egy beteg krónikus PEG-ADA
The MAH will follow up on the risk of immunogenicity, insertional mutagenesis and oncogenesis as well as hepatic toxicity.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja figyelemmel kíséri az immunogenitás, az inzerciós mutagenezis, az onkogenezis valamint a hepatikus toxicitás kockázatát.
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
A Strimvelis kezelésben részesült betegek a jövőben már nem adhatnak vért és nem lehetnek szerv-, szövet-, illetve sejttranszplantációs donorok.
Sodium chloride
Nátrium-klorid.
Also contains sodium chloride.
Nátrium-kloridot is tartalmaz.
Strimvelis is an autologous cellular therapy.
A Strimvelis egy autológ sejtterápia.
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja áttekinti az angioödéma, anaphylaxiás reakciók, szisztémás allergiás reakciók és súlyos bőrt érintő mellékhatások előfordulását az utánkövetési időszakban, különösen azoknál a betegeknél, akiknél nem volt megfelelő a terápiás válasz, és enzimpótló terápiában (ERT) vagy őssejt átültetésben (SCT) részesültek.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Az egyes gyakorisági csoportokon belül a mellékhatások felsorolása súlyosság szerinti csökkenő sorrendben történt.
The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
A koncentráció 1-10 millió CD34+ sejt/ml.
Cases of skin papillomas, abnormal serum protein electrophoresis and one case each of lipofibroma, pulmonary mass and decreased T-cell V beta repertoire were reported.
Bőrpapilloma és kóros szérumfehérje elektroforézis eseteket, valamint egy-egy esetben lipofibromát, pulmonális térfoglalást és csökkent T-sejt V béta repertoárt jelentettek.
- Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
- Minden esetben mutassa meg a Beteg figyelmeztető kártyát kezelőorvosának vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek, amikor találkozik velük, vagy amikor kórházba megy.
It is unknown whether Strimvelis is excreted in human milk.
Nem ismeretes, hogy a Strimvelis kiválasztódik-e a humán anyatejbe.
There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Egyes esetekben a Strimvelis-kezelés sikertelennek bizonyult.