natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The CHMP was of the view that patients with pulmonary veno-occlusive disease could benefit from treatment with Flolan and that for hypotension and angina it was more appropriate to include relevant warnings in section 4.4.
A CHMP véleménye szerint a pulmonális vénaelzáródásos betegségben szenvedő betegek előnyére válhat a Flolan kezelés, az alacsony vérnyomást és az anginát pedig helyénvalóbb a 4.4 pont alatti figyelmeztetések között felsorolni.
Flolan is also used to treat a lung condition called ‘pulmonary arterial hypertension' (high blood pressure in the lungs).
pulmonális artériás hipertónia (magas vérnyomás a tüdőben) kezelésére is alkalmazzák.
It stops the activation of the blood clotting mechanism by preventing platelets (components that help the blood to clot) from sticking together.
A vérlemezkék (a véralvadást elősegítő alkotóelemek) összetapadásának gátlása révén akadályozza meg a véralvadási mechanizmus aktiválását.
Flolan was identified as needing harmonisation by the Co-ordination Group on the Mutual and Decentralised Procedures - Human (CMD(h)).
A kölcsönös elismerési és decentralizált eljárások koordinációs csoportja - Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek (Co-ordination Group on the Mutual and Decentralised Procedures - Human, CMD(h)) úgy ítélte meg, hogy a Flolan harmonizációt igényel.
associated with connective tissue diseases) in patients with WHO functional class III-IV
PAH, és a kötőszöveti betegségekhez társuló PAH) kezelése a WHO szerinti III-IV.
It is used to prevent blood clotting during haemodialysis (technique for removing waste products from the blood used in patients with kidney disease).
Hemodialízis (vesebetegeknél alkalmazott módszer, amely segítségével salakanyagokat távolítanak el a vérből) során alkalmazzák a véralvadás megelőzésére.
symptoms to improve exercise capacity;
funkcionális osztályba tartozó betegeknél a terhelhetőség javítására.
This might be every 6 to 12 months.
Erre 6-12 havonta kerülhet sor.
From a microbiological safety point of view, the product should be used immediately.
Mikrobiológiai biztonsági okokból a termék azonnal felhasználandó.
The ICGG Gaucher Registry
Az ICGG Gaucher nyilvántartás
Date of first authorisation: 17 November 1997 Date of latest renewal: 17 September 2007
A forgalomba hozatali engedély első kiadás dátuma: 1997. november 17. A forgalomba hozatali engedély legutóbbi megújítás dátuma: 2007/09/17
There are also links to other websites about rare diseases and treatments.
Itt a ritka betegségekkel és kezelésekkel kapcsolatos honlapokhoz vezető kapcsolatok is megtalálhatók.
The information in this leaflet applies to all patient groups including children, adolescents, adults and the elderly.
A betegtájékoztatóban szereplő információk valamennyi betegcsoportra, így gyerekekre, serdülőkorúakra, felnőttekre, és idősekre egyaránt érvényesek.
Other medicines and Cerezyme
Egyéb gyógyszerek és a Cerezyme
This will not lead to any loss of imiglucerase activity.
Ez nem eredményezi az imigluceráz-aktivitás bárminemű csökkenését.
• hepatomegaly or splenomegaly
• hepatomegalia vagy splenomegalia
Your patient data will be registered anonymously- nobody will know it is information about you.
Az Ön beteg adatai név nélkül kerülnek bejegyzésre - senki nem fogja megtudni, hogy ezek az adatok Önnel kapcsolatosak.
If these reactions occur, immediate discontinuation of the Cerezyme infusion is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Ha ezek a reakciók előfordulnak, a Cerezyme infúzió azonnali felfüggesztése javasolt és a megfelelő orvosi kezelést el kell kezdeni.
It can occur whether the patient is treated with Cerezyme or not.
Ez attól függetlenül előfordulhat, hogy a beteget kezelik-e Cerezyme-mel, vagy sem.
Therefore no special dosage regimen can be recommended.
Ezért nem ajánlható speciális adagolási séma.
Patient data will be anonymously collected in this Registry.
Ebben a nyilvántartásban a betegek adatait névtelenül gyűjtik.
The usual frequency of infusion is once every 2 weeks; this is the frequency of infusion for which the most data are available.
Az infúzió szokásos gyakorisága a kéthetente egyszeri beadás: ez az az infúzió beadási gyakoriság, mellyel kapcsolatban a legtöbb adat rendelkezésre áll.
The rate and extent of response to Cerezyme treatment is dose-dependent.
A Cerezyme-kezelésre adott válasz sebessége és mértéke dózisfüggő.
It is recommended that the diluted solution be administered within 3 hours.
A hígított oldatot ajánlott 3 órán belül beadni.
Store in a refrigerator.
- NL Hűtőszekrényben tárolandó.
These symptoms generally respond to treatment with antihistamines and/or corticosteroids.
Ezek a tünetek általában jól reagálnak az antihisztamin és/vagy kortikoszteroid kezelésre.
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS LABEL / VIAL
A KIS KÖZVETLEN CSOMAGOLÁSI EGYSÉGEKEN MINIMÁLISAN FELTŰNTETENDŐ ADATOK
Your doctor will keep a close check on your response to your treatment, and may change your dose (up or down) until he/she finds the best dose to control your symptoms.
Kezelőorvosa alaposan figyelemmel kíséri, hogy Ön hogyan reagál a kezelésre, és előfordulhat, hogy megváltoztatja a dózist (akár felfelé, akár lefelé) mindaddig, amíg meg nem találja a tünetei kézben tartásához legalkalmasabb dózist.
These variables do not appear to be influenced by dose or duration of infusion, however, only 1 or 2 patients were studied at each dose level and infusion rate.
Ezeket a változókat nem befolyásolta az infúzió dózisa vagy időtartama, jóllehet az egyes adagolási szinteken és infúziós sebesség mellett mindössze 1 vagy 2 beteg vizsgálatára került sor.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
Minden fel nem használt terméket vagy hulladékot a helyi előírásoknak megfelelően meg kell semmisíteni.
Rare (may affect up to 1 in 1,000 people): - anaphylactoid reactions
Ritka (1000 beteg közül legfeljebb 1-et érinthet): - anafilaxiás reakció
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, United Kingdom Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Genzyme Ltd., 37 Hollands Road, Haverhill, Suffolk CB9 8PU, Nagy-Britannia Genzyme Ireland Ltd., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Írország
Your doctor will work out your dose based on how severe your symptoms are, and other factors.
Kezelőorvosa a tünetek súlyossága, valamint egyéb tényezők alapján állapítja meg az Ön adagját.
The non-neurological manifestations of Gaucher disease include one or more of the following conditions:
A Gaucher-kór nem neurológiai manifesztációját az alábbi állapotok közül egynek vagy többnek a megjelenése jelenti:
Cerezyme has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
A Cerezyme nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
The clinical manifestations of Gaucher disease can adversely affect quality of life.
A Gaucher-kór klinikai megjelenése hátrányosan befolyásolhatja az életminőséget.
Following infusion, plasma enzymatic activity declined rapidly with a half-life ranging from 3.6 to 10.4 minutes.
Az infúziót követően a plazma enzimaktivitása gyorsan csökkent, a felezési ideje 3,6 és 10,4 perc között változott.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids).
Előfordulhat, hogy az allergiás reakció megelőzése érdekében Önnek további gyógyszereket kell kapnia (pl. antihisztaminok, illetve kortikoszteroidok).
• bone disease after exclusion of other causes such as Vitamin D deficiency
• egyéb okok - például D-vitaminhiány - kizárása után fennálló csontbetegség,
The cause can be unknown, or it can be due to heart, lung or liver problems.
Ennek oka ismeretlen lehet, vagy a szív, tüdő, illetve a máj problémái okozhatják azt.
Contents of the pack and other information .
A csomagolás tartalma és egyéb információk
The natural history of Gaucher disease usually shows progression, with the risk of irreversible complications arising in various organs over time.
A Gaucher-kór természetes lefolyása általában progressziót mutat, idővel pedig számolni kell a különböző szervekben kialakult irreverzíbilis szövődmények kockázatával.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
A sürgősségi ellátás orvosi standardja megfigyelés tárgyát képezi.
You can ask your doctor to register your patient information into the “ICGG Gaucher Registry”.
Megkérheti kezelőorvosát arra, hogy regisztrálja az Ön beteg adatait az „ICGG Gaucher nyilvántartás”-ban.
The usual frequency of infusion is once every 2 weeks (see section 4.2).
A szokásos infúziós gyakoriság a kéthetente egyszeri beadás (lásd 4.2 pont).
Limited experience from 150 pregnancy outcomes (primarily based on spontaneous reporting and literature review) is available suggesting that use of Cerezyme is beneficial to control the underlying Gaucher disease in pregnancy.
A 150 terhesség kimenetele (elsősorban spontán beszámolók és a szakirodalom áttekintése) alapján rendelkezésre álló korlátozott tapasztalat arra utal, hogy a Cerezyme alkalmazása előnyős az alapbetegségként fennálló Gaucher-kór kezelésére terhesség során.
Some side effects were seen primarily while patients were being given the medicine or shortly after.
Bizonyos mellékhatások elsősorban a gyógyszer beadásásakor, vagy röviddel azt követően jelentkeztek.
Furthermore, these data indicate no malformative toxicity for the foetus by Cerezyme, although the statistical evidence is low.
Továbbá az adatok nem utalnak a Cerezyme által okozott magzati malformációs toxicitásra, azonban erre kevés a statisztikai bizonyíték.
No animal studies have been carried out with respect to assessing the effects of Cerezyme on pregnancy, embryonal/foetal development, parturition and postnatal development.
A Cerezyme terhességre, embrionális/magzati fejlődésre, szülésre és szülés utáni fejlődésre gyakorolt hatásának értékelése céljából állatkísérletes vizsgálatokat nem végeztek.
Adverse reactions are listed by system organ class and frequency (common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100) and rare (≥1/10,000 to <1/1,000)) in the table below.
A mellékhatásokat az alábbi táblázatban tüntettük fel, szervrendszer kategóriák és gyakoriság szerint (gyakori (1/100 - <1/10 ), nem gyakori (1/1000 - <1/100), ritka (1/10 000 - <1/1000)).
Patients with antibody to imiglucerase have a higher risk of hypersensitivity reactions (see section 4.8).
Az imiglucerázzal szembeni antitesttel rendelkező betegek esetén nagyobb a túlérzékenységi reakciók kialakulásának kockázata (lásd a 4.8 pontot).
Dosages may be rounded to the nearest full vial, as long as the monthly administered dosage remains substantially unaltered.
Az adagok száma a legközelebbi teli injekciós üvegre kerekíthetők, amennyiben a havi adagolás mennyisége lényegében változatlan marad.
OTHER SPECIAL WARNING(S), IF NECESSARY
TOVÁBBI FIGYELMEZTETÉS(EK), AMENNYIBEN SZÜKSÉGES Kizárólag egyszeri használatra.
Foetal demise has been reported rarely, although it is not clear whether this related to the use of Cerezyme or to the underlying Gaucher disease.
Ritkán beszámoltak magzati halálozásról, azonban az nem egyértelmű, hogy ez a Cerezyme alkalmazásával, vagy az alapbetegségként fennálló Gaucher-kórral áll-e összefüggésben.
Current data using a screening ELISA followed by a confirmatory radioimmunoprecipitation assay, suggest that, during the first year of therapy, IgG antibodies to imiglucerase are formed in approximately 15% of the treated patients.
Az ELISA szűrővizsgálat, majd egy megerősítő radioimmunprecipitációs assay alapján jelenleg rendelkezésre álló adatok szerint a gyógykezelés első évében a kezelt betegek mintegy 15%-ánál mutathatók ki imiglucerázzal szembeni IgG-antitestek.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible, but occur uncommonly.
Más intravénás fehérjetartalmú szerekhez hasonlóan használata során súlyos, allergiás típusú túlérzékenységi reakciók előfordulhatnak, azonban nem gyakran.
Generally, improvements in organ systems with a faster turnover rate, such as the haematological, can be noted far more rapidly than in those with a slower turnover, such as the bone.
A gyorsabban megújuló szervrendszerekben, például a vérképző szervekben általában gyorsabban megfigyelhető a javulás, mint a lassabban megújuló szervekben, például a csontokban.
In children, Gaucher disease can lead to growth retardation and delayed puberty.
Gyermekeknél a Gaucher-kór a növekedés visszamaradásához és késői pubertáshoz vezethet.
In addition, Gaucher disease has been associated with an increased risk of immunoglobulin abnormalities such as hyperimmunoglobulinemia, polyclonal gammopathy, monoclonal gammopathy of undetermined significance (MGUS) and multiple myeloma.
Emellett Gaucher-kór esetén fokozott az immunglobulin eltérések, mint például a hyperimmunglobulinaemia, poliklonális gammopathia, ismeretlen jelentőségű monoklonális gammopathia (monoclonal gammopathy of undetermined significance- MGUS) és myeloma multiplex kockázata.
Gaucher disease is associated with increased morbidity and early mortality.
Gaucher-kór esetén növekszik a morbiditás és korai mortalitás.
Plasma clearance ranged from 9.8 to 20.3 ml/min/kg, (mean ± S.D, 14.5 ± 4.0 ml/min/kg).
A plazma-clearance 9,8 és 20,3 ml/min/kg között mozgott (átlag ± SD, 14,5 ± 4,0 ml/min/kg).
It is not known whether Cerezyme passes via the placenta to the developing foetus.
Nem ismert, hogy a Cerezyme a placentán keresztül átjut-e a fejlődő magzatba.
• Guide for Healthcare Professionals Treating Patients with Gaucher Disease.
• Útmutató Gaucher-kórban szenvedő betegeket kezelő egészségügyi szakemberek részére.
Occasionally, small dosage adjustments may be made to avoid discarding partially used vials.
Esetenként a dózisok némiképp módosíthatók, hogy ne kelljen részben felhasznált injekciós üvegeket kidobni.
Once individual patient response for all relevant clinical manifestations is wellestablished, dosages and frequency of administration may be adjusted with the goal to either maintain already reached optimal parameters for all clinical manifestations or further improve those clinical parameters which have not yet been normalised.
Amikor a beteg által adott válaszreakciót valamennyi releváns klinikai megjelenés esetén megfelelően meghatározták, akkor az egyes klinikai megjelenések esetén elért optimális paraméterek fenntartása, illetve a még nem normalizálódott klinikai paraméterek további javítása érdekében az adagolás és az alkalmazás gyakorisága módosítható.
In pregnant Gaucher patients and those intending to become pregnant, a risk-benefit treatment assessment is required for each pregnancy.
A Gaucher-kórban szenvedő terheseknél és azon betegeknél, akik teherbe kívánnak esni, minden egyes terhesség esetén kockázat-előny értékelést kell végezni.
The patient or caregiver will be instructed in infusion technique and the keeping of a treatment diary.
A beteg vagy a gondozó megtanulja az infúzió beadásának technikáját és egy kezelési napló vezetését.
Your dose will be specific to you.
Az Önnél alkalmazott adagot speciálisan az Ön számára állapítják meg.
Once this dose is found your doctor will still keep a check on your responses to make sure you are using the right dose.
Kezelőorvosa ennek a dózisnak a megtalálását követően továbbra is figyelemmel kíséri az Ön reakcióit annak biztosítása érdekében, hogy a megfelelő dózist kapja.
Dizziness, headache, paraesthesia*
Szédülés, fejfájás, paraesthesia*
It is not known whether this active substance is excreted in human milk, however, the enzyme is likely to be digested in the child's gastrointestinal tract
Nem ismert, hogy ez a hatóanyag kiválasztódik-e az emberi anyatejbe, azonban az enzim valószínűleg megemésztődik a gyermek gyomor-bélrendszerében.
This should lead to improvement in the safe and effective use of Cerezyme.
Ez végül a Cerezyme biztonságosabb és hatékonyabb alkalmazásához vezet.
* An enzyme unit (U) is defined as the amount of enzyme that catalyses the hydrolysis of one micromole of the synthetic substrate para-nitrophenyl β-D-glucopyranoside (pNP-Glc) per minute at 37°C.
* Egy enzimegység (E) azt az enzimmennyiséget jelenti, amely 37 °C hőmérsékleten percenként egy mikromolnyi para-nitrofenil -D-glükopiranozid (pNP-Glc) szintetikus szubsztrát hidrolízisét katalizálja.
Instructions for use - reconstitution, dilution and administration Each vial of Cerezyme is for single use only.
Használati utasítás - feloldás, hígítás, és beadás Minden Cerezyme injekciós üveg kizárólag egyszeri használatra való.
Cerezyme therapy reduces the requirement for splenectomy in most cases and early treatment with Cerezyme has been associated with a reduced risk of pulmonary hypertension.
A Cerezyme-terápia a legtöbb esetben csökkenti a lépeltávolítás szükségességét, valamint a korai Cerezyme-kezelés a pulmonalis hypertonia kockázatának csökkenésével járt.
Talk to your doctor or pharmacist before using Cerezyme: - if you are treated with Cerezyme, you may experience an allergic reaction while you are being given the medicine or shortly after.
A Cerezyme alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével: - ha Önt Cerezyme-mel kezelik, a gyógyszer beadásakor, illetve röviddel azt követően allergiás reakciót tapasztalhat.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.1.
Az elkészített oldat pH-értéke körülbelül 6,1.
Due to the heterogeneity and the multi-systemic nature of Gaucher disease, dosage should be individualised for each patient based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
A Gaucher-kór heterogén és multiszisztémás természete miatt az adagolást minden beteg esetén a betegség valamennyi klinikai megjelenésének alapos értékelését követően egyénre szabottan kell megállapítani.
Clinically, Gaucher disease is a heterogeneous phenotypic spectrum.
Klinikailag a Gaucher-kór heterogén fenotípus spektrumú.
A range of dosage regimens has proven effective towards some or all of the non-neurological manifestations of the disease.
Többféle adagolás is hatásosnak bizonyult a betegség során kifejlődő néhány vagy akár az összes nem neurológiai tünet kezelésére.
It is recommended that Cerezyme is used immediately after it has been mixed with sterile water.
A Cerezyme-et a steril vízzel történt összekeverés után azonnal ajánlott felhasználni.
- some patients with Gaucher disease have high blood pressure in the lungs (pulmonary hypertension).
- egyes Gaucher-kórban szenvedő betegek magas tüdővérnyomással rendelkeznek (pulmonáris hipertenzió).
Dose and infusion rate should remain constant while at home, and not be changed without supervision of a health care professional.
Otthoni kezelés esetén az adagnak és az infúziós sebességének változatlannak kell maradnia, és azok orvosi felügyelet nélkül nem változtathatók meg.
Pharmacotherapeutic group: Enzymes-Imiglucerase (recombinant macrophage targeted βglucocerebrosidase), ATC code: A16AB02.
Farmakoterápiás csoport: enzimek - imigluceráz (rekombináns DNS-technológiával készült, makrofágon ható -glükocerebrozidáz), ATC kód: A16AB02.
- The active substance is imiglucerase.
- A készítmény hatóanyaga imigluceráz.
Signs and symptoms presenting in childhood typically represent more severe Gaucher disease.
A gyermekkorban jelentkező panaszok és tünetek jellemzően súlyosabb Gaucher-kórra utalnak.
The reconstituted solution must be further diluted.
Az elkészített oldatot tovább kell higítani.
After reconstitution and dilution, the preparation is administered by intravenous infusion.
A feloldást és hígítást követően a készítmény beadása intravénás infúzió formájában történik.
Excipients: For the full list of excipients, see section 6.1.
Segédanyagok: A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1 pontban.
The volume of distribution corrected for weight ranged from 0.09 to 0.15 l/kg (mean ± S.D 0.12 ± 0.02 l/kg).
A testsúlyra korrigált megoszlási volumen 0,09 és 0,15 l/kg (átlag ± SD 0,12 ± 0,02 l/kg) között változott.
Each vial of Cerezyme is for single use only.
Minden Cerezyme injekciós üveg kizárólag egyszeri használatra való.
** Imiglucerase is a modified form of human acid β-glucosidase and is produced by recombinant DNA technology using a mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture, with mannose modification for targeting macrophages.
** Az imigluceráz a humán savas -glükozidáz módosított változata, amely rekombináns DNS technológiával készül kínai hörcsög ovárium (CHO) sejtkultúra felhasználásával, mannóz módosítással a makrofágok elérése érdekében.
Instructions for proper use Cerezyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
A helyes alkalmazásra vonatkozó utasítások A Cerezyme beadása vénába adott cseppinfúzióban történik (intravénás infúzió formájában).
Cerezyme reduces resting energy expenditure rate.
A Cerezyme csökkenti a nyugalmi energiafelhasználást.
Glucosylceramide is a natural substance in the body, made of sugar and fat.
A glükozilceramid egy a szervezetben jelen levő természetes anyag, amely cukorból és zsírból áll.
The efficacy of Cerezyme on neurological symptoms of chronic neuronopathic Gaucher patients has not been established and no special dosage regimen can be recommended for these manifestations (see section 5.1).
A Cerezyme hatásossága krónikus neuropátiás Gaucher-kórban szenvedő betegek neurológiai tüneteivel szemben nem bizonyított, és ezekhez a manifesztációkhoz nem ajánlható speciális adagolási séma (lásd az 5.1 pontban).
This includes an increased risk of skeletal manifestations, exacerbation of cytopenia, haemorrhage, and an increased need for transfusion.
Ez magában foglalja a csontrendszeri érintettség, a cytopenia kiújulásának és a vérzés kockázatának fokozódását, valamint a transzfúziós igény megnövekedését.
Your doctor may test if you have an allergic reaction to imiglucerase.
Kezelőrvosa ellenőrizheti, hogy Ön allergiás-e az imiglucerázra.
Cerezyme reduces spleen and liver size, improves or normalises thrombocytopenia and anaemia, improves or normalises bone mineral density and bone marrow burden, and reduces or eliminates bone pain and bone crises.
A Cerezyme csökkenti a lép és a máj méretét, javítja vagy normalizálja a thrombocytopeniát és az anaemiát, javítja vagy normalizálja a csontsűrűséget és a csontvelő terhelését, valamint enyhíti vagy megszünteti a csontfájdalmat és a csontkríziseket.
Both pregnancy and lactation are known to stress maternal calcium homeostasis and to accelerate bone turnover.
Mind a terhességről, mind pedig a szoptatásról ismert, hogy megterheli az anyai kalcium homeosztázist, és gyorsítja a csontanyagcserét.
For storage conditions after dilution of the medicinal product, see section 6.3.
A gyógyszer higítás utáni tárolására vonatkozó előírásokat lásd a 6.3 pontban.
The objectives of the “ICGG Gaucher Registry” are to enhance the understanding of Gaucher disease and to evaluate the effectiveness of enzyme replacement therapy, ultimately leading to improvement in the safe and efficacious use of Cerezyme.
Az „ICGG Gaucher Registry” célja a Gaucher-kór megértésének elősegítése és az enzimszubsztitúciós terápia hatásosságának értékelése, ami végül is a Cerezyme biztonságosabb és hatásosabb alkalmazását teszi lehetővé.
Infusion of Cerezyme by the patient or caregiver at home requires training by a health care professional in a clinical setting.
Ahhoz, hogy a beteg vagy gondozója beadhassa otthon a Cerezyme infúziót, részt kell vennie egy, egészségügyi szakember által, az egészségügyi intézményben tartott képzésen.
A Q4 infusion regimen may be a therapeutic option for some adult patients with stable residual Gaucher disease type 1, but clinical data are limited.
A négyhetente történő infuziós kezelés terápiás alternatívát jelenthet olyan felnőtt betegek számára, akik stabil, reziduális, 1-es típusú Gaucher-kórban szenvednek, bár a klinikai adatok korlátozottak.