natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
A Spinraza intrathecalis beadásakor a tájékozódás elősegítésére megfontolható ultrahang (vagy más képalkotó eljárás) alkalmazása, különösen fiatalabb, illetve scoliosisban szenvedő betegeknél.
Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Elsődleges végpontként a halálig vagy a tartós lélegeztetésig (naponta legalább 16 órán át tartó folyamatos lélegeztetés több mint 21 napon át, akut reverzibilis esemény vagy tracheostomia nélkül) eltelt időt értékelték.
4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
4A 15. havi hatásossági adatkészlet alapján történt értékelés (Spinraza n = 66; álkezelés n = 34); az elemzések során a hiányzó adatokat imputációs módszer alkalmazásával pótolták.
This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
Ez a gerincvelői idegsejtek pusztulását eredményezi, ami a váll, a csípő, a comb és a hát felső része izmainak gyengeségéhez vezet.
Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
A Spinraza lumbalpunctióval, intrathecalisan alkalmazandó.
Biogen Belgium N.V./S.A.
Luxembourg/Luxemburg Biogen Belgium N.V./S.A.
Thrombocytopenia and coagulation abnormalities
Thrombocytopenia és véralvadási zavarok
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
A betegeket 2:1 arányban randomizálták a Spinraza-kezelésre (adagolás: 3 telítő adag és 6 havonta fenntartó adagok) vagy a kontrollként alkalmazott álkezelésre, melyeket 324 naptól 482 napig terjedő időtartamban alkalmaztak.
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
A végső elemzés során a Spinraza-csoportban a betegek statisztikailag szignifikánsan nagyobb százalékos aránya (51%) felelt meg a motoros fejlődés állomásai tekintetében reszpondernek tekinthető definíciónak, mint az álkezelésben részesült kontrollcsoportban (0%) (p < 0,0001).
It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding.
A Spinraza alkalmazása terhesség és szoptatás alatt kerülendő.
Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
A Spinraza az 5q kromoszómához kötött spinalis izomatrophia kezelésére javallott.
A second gene SMN2, located near SMN1, is responsible for a small amount of SMN protein production.
A kis mennyiségben termelődő SMN-fehérje egy másik génnek, az SMN1 közelében elhelyezkedő SMN2-nek tulajdonítható.
Tell your doctor if you or your child are taking, have recently taken any, or might take any other medicines in future.
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát, az Ön (vagy gyermeke) által jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszerekről.
Spinraza has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre A Spinraza nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
3At the final analysis, CHOP INTEND and motor milestone analyses were conducted using the Efficacy Set (Spinraza n=73; Sham-control n=37).
3A végleges elemzés során a CHOP INTEND és a motoros fejlődés állomásainak elemzését a hatásossági elemzés alapjául szolgáló betegpopuláción végezték (Spinraza n = 73; álkezelés n = 37).
Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
A Spinraza a gerinc eredetű izomsorvadás (spinális muszkuláris atrófia, SMA) nevű genetikai betegség kezelésére szolgál.
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Az elsődleges végpont azoknak a betegeknek az aránya volt, akik a motoros fejlődés állomásai tekintetében egy vagy több kategóriában javulást mutattak (a HINE 2. része alapján mérve: a rugdalózási képességben vagy akaratlagos fogásban bekövetkezett ≥ 2 pontos növekedés [vagy maximális pontszám] VAGY a motoros fejlődés állomásaiban - mint a fejtartás, átfordulás, felülés, mászás, állás vagy járás - bekövetkezett ≥ 1 pontos növekedés).
If you notice any symptoms of increase in head size, decreased consciousness, persistent nausea, vomiting or headache; or other symptoms that cause you concern, please inform your or your child's doctor to seek necessary treatment.
Ha a következő tünetek bármelyikét észleli, tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyermeke kezelőorvosát, hogy intézkedhessen a szükséges kezelésről: a fej méretének növekedése, csökkent tudatszint, állandó hányinger, hányás vagy fejfájás, vagy más olyan tünetek, amelyek aggasztják Önt.
België/Belgique/Belgien
België/Belgique/Belgien Biogen Belgium N.V./S.A.
Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
A gerinc eredetű izomsorvadást egy bizonyos fehérje, az úgynevezett túlélő motoneuron (SMN) szervezetből való hiánya okozza.
• Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
• túlérzékenység (allergiás reakció vagy allergiához hasonló reakció, beleértve a következőket is:
Of these patients, stabilization or improvement in mean HFMSE (1.4; SD 4.02) and RULM (2.1; SD 2.56) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
Ezeknél a betegeknél az átlagos HFMSE (1,4; SD 4,02) és RULM (2,1; SD 2,56) pontszámok stabilizálódását vagy javulását figyelték meg a kiindulástól a 265. vizsgálati napig a CS11 vizsgálatban.
Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Kalcium-klorid-dihidrát Magnézium-klorid-hexahidrát Nátrium-hidroxid (a pH beállításához) Sósav (a pH beállításához) Injekcióhoz való víz
Talk to your doctor before you or your child are given Spinraza.
Beszéljen kezelőorvosával, mielőtt Önnek vagy gyermekének beadják a Spinraza-t.
Proportion with any improvement Proportion with any worsening p<0.0001
4 pontos javulást elérők aránya p < 0,0001
Adverse reactions associated with the administration of Spinraza by lumbar puncture have been observed.
A Spinraza lumbalpunctióval történő beadásával összefüggő mellékhatásokat figyeltek meg.
Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
A kiindulási betegségjellemzők nagyrészt hasonlóak voltak a Spinraza-val kezelt betegeknél és az álkezelésben részesült kontroll betegeknél, kivéve, hogy a Spinraza-val kezelt betegeknél az álkezelésben részesült kontroll betegekhez képest nagyobb volt azoknak a betegeknek a százalékos aránya, akiknél paradox légzés (89% vs. 66%), pneumonia vagy légzőrendszeri tünetek (35% vs.
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (as per the approved dosing regimen) or sham-control, with a length of treatment ranging from 6 to 442 days.
A betegeket 2:1 arányban randomizálták (a jóváhagyott adagolásban alkalmazott) Spinraza-kezelésre vagy a kontrollként alkalmazott álkezelésre, melyeket 6 naptól 442 napig terjedő időtartamban alkalmaztak.
If clinically indicated, platelet and coagulation laboratory testing is recommended prior to administration of Spinraza.
Amennyiben klinikailag indokolt, a Spinraza beadása előtt ajánlott a thrombocytaszám és a véralvadási paraméterek laboratóriumi vizsgálata.
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
Az átlagos 6 perces járástávolság a 253. napon 278,5 méter (SD 206,46), az 1050. napon pedig 333,6 méter (SD 176,47) volt.
out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
Összességében 20 beteg közül 11 beteg (55%) felelt meg az utolsó viziten az elsődleges végpont kritériumának, vagyis a CHOP INTEND összpontszám legalább 4 pontos növekedésének.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Nátrium-dihidrogén-foszfát-dihidrát, dinátrium-foszfát, nátrium-klorid, kálium-klorid, kalcium-klorid-dihidrát, magnézium-klorid-hexahidrát, nátrium-hidroxid, sósav, injekcióhoz való víz.
The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
A klinikailag nyilvánvaló SMA vizsgálati tervben meghatározott kritériumai közé a következők tartoztak: az életkorra korrigált testtömeg a WHO szerinti ötödik percentilis alatt van, 2 vagy több percentilis értékkel való csökkenés a fő testtömeg növekedési percentilis görbéken, percutan gyomorszonda behelyezése és/vagy az életkornak megfelelő fejlődési állomások (ülés segítség nélkül, állás segítséggel, mászás, járás segítséggel, állás önállóan és járás önállóan) elérésére való képtelenség.
Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
A nuszinerszen cerebrospinalis folyadékba történő intrathecalis befecskendezése elősegíti a nuszinerszen teljes mennyiségének a cerebrospinalis folyadékból a célzott központi idegrendszeri szövetekbe történő eloszlását.
This will be done by a doctor experienced in doing lumbar punctures.
Ezt a gerinccsapolásban gyakorlott orvos fogja végezni.
Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
A Spinraza-kezelést először a CS11 vizsgálatban megkezdő betegek (n = 24; a CS3B vizsgálatban álkezelés) medián életkora 17,8 hónap (tartomány: 10-23 hónap), átlagos CHOP INTEND pontszáma pedig 17,25 volt (tartomány: 2,0-46,0) a CS11 vizsgálat megkezdésekor.
3Least squares mean
3Legkisebb négyzetek átlaga
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I SMA.
A vizsgálatban részt vevő betegeknél az I-es típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
WHO motor milestones
A motoros fejlődés WHO szerinti állomásai
Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
5. Közvetlenül az alkalmazás előtt le kell venni a műanyag kupakot, és a fecskendő tűjét a zárófedél közepén át az injekciós üvegbe kell szúrni a megfelelő térfogat kiszívásához.
Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
A Spinraza-kezelést kizárólag a spinalis izomatrophia (SMA) kezelésében jártas orvos kezdheti meg.
Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára Spinraza 12 mg oldatos injekció nuszinerszen
What you need to know before you or your child are given Spinraza Spinraza must not be given:
Tudnivalók, mielőtt Önnek vagy gyermekének beadják a Spinraza-t Tilos beadni a Spinraza-t:
Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
A Spinraza-t vesekárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
1. ábra: A CHOP INTEND pontszám a kiindulási értékhez képest a 183., a 302., illetve a 394. napi vizsgálati vizitek időpontjára bekövetkezett változása - Endear vizsgálat /CS3B (a hatásosság értékelésének alapjául szolgáló betegpopuláció)
1CS4 was stopped following positive statistical analysis on the primary endpoint at interim analysis (statistically significant improvement from baseline HFMSE score was observed in Spinraza treated patients compared to the sham-control patients (Spinraza vs. sham-control: 4.0 vs. -1.9; p=0.0000002))
1A CS4 vizsgálatot leállították, miután az időközi elemzéskor az elsődleges végpont tekintetében végzett statisztikai elemzés kedvező eredményt mutatott (a Spinraza-csoportban statisztikailag szignifikáns javulást figyeltek meg a HFMSE-pontszám kiindulási értékéhez viszonyítva az álkezelésben részesült kontrollcsoport betegeihez képest (Spinraza vs. álkezelés: 4,0 vs.
The mean total score was13.8 (SD 3.09) at Day 253 and 15.7 (SD 1.92) at Day 1050.
Az átlagos összpontszám 13,8 (SD 3,09) volt a 253. napon és 15,7 (SD 1,92) az 1050. napon.
The mean total score was 49.8 (SD 12.46) at Day 253 and 52.6 (SD 12.78) at 1050 days.
Az átlagos összpontszám 49,8 (SD 12,46) volt a 253. napon és 52,6 (SD 12,78) az 1050. napon.
Study CS4 (CHERISH) was a Phase 3, randomised, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 126 symptomatic patients with later-onset SMA (symptom onset after 6 months of age).
A CS4 (CHERISH) vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős-vak, kontrollként álkezelést alkalmazó vizsgálat volt, amelyet 126, tüneteket mutató, későbbi kialakulású SMA-ban (a tünetek 6 hónapos kor után jelentkeztek) szenvedő beteg bevonásával végeztek.
Spinraza has not been studied in patients with renal impairment.
A Spinraza-t májkárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Once drawn in to the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded.
Az oldatot ki kell dobni, ha a fecskendőbe történt felszívása után 6 órán belül nem használják fel.
A sustained improvement was seen in patients with Type II SMA who experienced a mean improvement from baseline HFMSE score of 5.1 (SD 4.05, n=11) at Day 253, and 9.1(SD 6.61, n=9) at Day 1050.
Tartós javulást figyeltek meg II-es típusú SMA-ban szenvedő betegeknél, akik a HFMSE pontszám kiindulási értékéhez viszonyítva a 253. napra 5,1 pontos (SD 4,05; n = 11), az 1050. napra pedig 9,1 pontos (SD 6,61; n = 9) átlagos javulást értek el.
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
• Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.
Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
A CS3B (ENDEAR) vizsgálat egy III. fázisú, randomizált, kettős-vak, kontrollként álkezelést alkalmazó vizsgálat volt, amelyet 121, 7 hónapos vagy fiatalabb, tüneteket mutató csecsemő bevonásával végzetek, akiknél SMA-t diagnosztizáltak (a tünetek 6 hónapos kor előtt jelentkeztek).
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Disodium phosphate Sodium chloride
Nátrium-dihidrogén-foszfát-dihidrát Dinátrium-foszfát
Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
A kezelést a lumbalpunctio végzésében jártas orvosnak kell alkalmaznia.
Pre-symptomatic infants
Tüneteket még nem mutató csecsemők
In these patients, a mean improvement of 28.6 meters (SD 47.22, n=12) at Day 253 and 86.5 metres (SD 40.58, n=8) at Day 1050.
Ezeknél a betegeknél a 253. napon 28,6 méteres (SD 47,22; n = 12), az 1050 napon pedig 86,5 méteres (SD 40,58; n = 8) átlagos javulást figyeltek meg.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
A vizsgálatban részt vevő betegeknél a II-es vagy III-as típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Azon betegek többsége, akik a CS11 vizsgálat indulásakor nem kaptak tartós lélegeztetést, az időközi elemzés idején is életben voltak, és továbbra sem szorultak tartós lélegeztetésre.
Thrombocytopenia and coagulation abnormalities, including acute severe thrombocytopenia, have been observed after administration of other subcutaneously or intravenously administered antisense oligonucleotides.
Más, subcutan vagy intravénásan alkalmazott antisense oligonukleotidok beadása után véralvadási zavarokat és thrombocytopeniát figyeltek meg, az akut súlyos thrombocytopeniát is beleértve.
Side effects related to the lumbar puncture may occur while Spinraza is being given or afterwards.
A Spinraza beadásakor vagy azt követően előfordulhatnak a gerinccsapolás következtében kialakuló mellékhatások.
Of patients who initiated Spinraza treatment in Study CS4 (n=39), stabilization or additional improvements in mean HFMSE (0.2; SD 3.06) and RULM (0.7; SD 2.69) scores were observed from baseline to Study Day 265 in Study CS11.
A CS4 vizsgálatban Spinraza-kezelést kezdő betegek (n = 39) körében az átlagos HFMSE (0,2; SD 3,06) és RULM (0,7; SD 2,69) pontszámok stabilizálódását vagy további javulását figyelték meg a kiindulástól a 265. vizsgálati napig a CS11 vizsgálatban.
How to store Spinraza
Hogyan adják be a Spinraza-t?
Not known (cannot be estimated from the available data) Table 1: Adverse reactions related to lumbar puncture procedure reported in CS4 (later onset SMA) with an incidence at least 5% higher in patients treated with Spinraza than sham-control
1. táblázat: A CS4 vizsgálat (későbbi kialakulású SMA) során a lumbalpunctióval összefüggésben jelentett mellékhatások, amelyek a Spinraza-val kezelt betegeknél legalább 5%-kal nagyobb gyakorisággal fordultak elő, mint az álkezelésben részesült kontroll betegeknél
Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
A nuszinerszen egyszeri és ismételt adagolásának farmakokinetikáját SMA-val diagnosztizált gyermekgyógyászati betegeknél határozták meg.
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Mielőtt beadnák Önnek a Spinraza-t, kezelőorvosa dönthet úgy, hogy vizeletvizsgálatot végeztet annak ellenőrzésére, hogy az Ön veséi normálisan működnek-e.
The use of ultrasound or other imaging techniques to assist with intrathecal administration of Spinraza, can be considered at the physician's discretion.
A Spinraza intrathecalis alkalmazásának elősegítésére az orvos megítélésétől függően ultrahang vagy egyéb képalkotó eljárások alkalmazása mérlegelhető.
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
12 mg nuszinerszennek megfelelő nuszinerszen-nátriumot tartalmaz (2,4 mg/ml) 5 ml-es injekciós üvegenként.
Potential difficulties with this route of administration may be seen in very young patients and those with scoliosis.
Nagyon fiatal, illetve scoliosisban szenvedő betegeknél ez az alkalmazási mód nehézségekbe ütközhet.
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
A CS7 egy II. fázisú, randomizált, kettős vak, kontrollként álkezelést alkalmazó vizsgálat, amelyet olyan tüneteket mutató betegekkel végeztek, akiknél csecsemőkorban (≤ 6 hónap) vagy később (> 6 hónap) kialakuló SMA-t diagnosztizáltak és 2 vagy 3 SMN2 génkópiájuk volt (1.
The exception was an acute, transient deficit in lower spinal reflexes which occurred at the highest dose levels in each study (3 or 4 mg per dose; equivalent to 30 or 40 mg per intrathecal dose in patients).
Fiatal cynomolgus majmoknál az intrathecalis alkalmazás (14 hetes és 53 hetes) ismételt adagolású dózistoxicitási vizsgálataiban a nuszinerszen jól tolerálhatónak bizonyult, leszámítva a gerincvelő alsó szakaszán a reflexek akut, átmeneti kiesését, ami mindegyik vizsgálatban a legmagasabb dózisszint mellett következett be (adagonként 3 vagy 4 mg, ami betegeknél 30 vagy 40 mg-nak felel meg intrathecalis dózisonként).
• Serious infection related to lumbar puncture (e.g. meningitis)
• a gerinccsapolással összefüggő súlyos fertőzés (például agyhártyagyulladás);
Each vial is for single use.
Minden injekciós üveg egyszeri alkalmazásra szolgál.
There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
A forgalomba hozatalt követően nuszinerszennel kezelt betegeknél olyan kommunikáló hydrocephalus esetekről számoltak be, amelyek nem hozhatók összefüggésbe meningitisszel vagy vérzéssel.
The median time to death or permanent ventilation was 50.9 weeks after initiation of Spinraza treatment in Study CS11.
A CS11 vizsgálatban a Spinraza-kezelés megkezdése után a halálozásig vagy tartós lélegeztetésig eltelt idő mediánja 50,9 hét volt.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy.
A Spinraza alkalmazása terhesség alatt elővigyázatosságból kerülendő.
A comparison of motor milestone achievement among the patients with symptomatic infantile-onset SMA and pre-symptomatic SMA is shown in Figure 3.
A tünetekkel járó, csecsemőkori kialakulású SMA-ban és a tüneteket még nem mutató SMA-ban szenvedő betegeknél a motoros fejlődési állomások elérésének összehasonlítását a 3. ábra mutatja be.
In patients with Type II SMA the Upper Limb Module test was conducted with mean improvement of 1.9 (SD 2.68, n=11) at Day 253 and 3.5 (SD 3.32, n=9) at Day 1050.
II-es típusú SMA-ban szenvedő betegeknél elvégzett felső végtag tesztmodul eredménye a 253. napon 1,9 pontos (SD 2,68; n = 11), az 1050. napon pedig 3,5 pontos (SD 3,32; n = 9) átlagos javulást mutatott.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
A vizsgálatban részt vevő betegeknél az I-es vagy II-es típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
3. táblázat: Elsődleges és másodlagos végpontok a végleges elemzéskor - CS4 vizsgálat1
Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
A CS5 (NURTURE) vizsgálat egy olyan nyílt elrendezésű vizsgálat, amelybe 6 hetes vagy fiatalabb, tüneteket még nem mutató csecsemőket vontak be, akiknél genetikai vizsgálatok alapján SMA-t diagnosztizáltak.
The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
A klinikailag jelentős máj- vagy veseelégtelenséget mutató betegek ritka előfordulása miatt a máj- vagy veseelégtelenség, mint kovariáns hatását nem lehetett részletesen értékelni a populációs farmakokinetikai modellben.