natgillin/translations-raw huggingface dataset:
On 29 April 2008 Ireland, referred the matter to the EMEA under Article 33 (4) of Directive 2001/82/EC, due to concerns, raised by Germany, that enrofloxacin may present a potential serious risk to the environment (risk to blue-green algae and to terrestrial plants).
2008. április 29-én Írország a 2001/82/EK irányelv 33. cikke (4) bekezdésének értelmében az ügyet az EMEA elé terjesztette, miután Németország aggályait fejezte ki azzal kapcsolatban, hogy az enrofloxacin potenciálisan súlyos környezeti kockázatot hordozhat (veszélyes lehet a kék-zöld algákra és a szárazföldi növényekre).
The Committee limited its considerations to the data presented by the Applicant in the dossier for this product in line with the restrictions in legislation with respect to data on environmental risk.
A bizottság a kérelmező által a készítmény dossziéjában benyújtott adatok vizsgálatára szorítkozott a jogszabályi korlátozásoknak megfelelően és a környezeti kockázatra tekintettel.
The applicant, Universal Farma S.L., submitted an application for a decentralised procedure for Unisol 10% Oral Solution, indicated for chickens and turkeys and for oral administration via the drinking water.
A kérelmező, az Universal Farma S.L., kérelmet nyújtott be decentralizált eljárás lefolytatására az Unisol 10%-os belsőleges oldatra vonatkozóan, amely csirkék és pulykák számára, az ivóvízen keresztüli szájon át való alkalmazásra javallt.
• Adequacy of the data available in respect to the environmental risk assessment for blue-green algae and terrestrial plants;
• a kék-zöld algákra és a szárazföldi növényekre vonatkozó környezetvédelmi kockázatértékeléssel kapcsolatban rendelkezésre álló adatok helyessége;
No consideration was given nor conclusion drawn regarding the applicability of the conclusions to other licensed products containing the same active ingredient.
A következtetések más, ugyanezt a hatóanyagot tartalmazó engedélyezett készítményre való alkalmazását nem mérlegelték, illetve ezekkel kapcsolatban nem vontak le következtetéseket.
• Identification of a potential serious risks to blue-green algae and terrestrial plants arising from the use of Unisol 10% Oral solution.
• az Unisol 10% belsőleges oldat potenciálisan súlyos környezeti kockázatának azonosítása a kék-zöld algákra és a szárazföldi növényekre vonatkozóan.
July 2020
2020. július
No information is available.
Nem áll rendelkezésre információ.
Annual reports to be submitted as part of the annual reassessment
Éves jelentéseket kell benyújtani az évenkénti újraértékelés részeként
3 Apparently normal language.
Látszólag normális nyelvi funkció.
This medicine may cause other side effects:
Ez a gyógyszer egyéb mellékhatásokat is okozhat:
This score signifies a decline from a previous level of ability (from the individual maximum reached by the child).
Ez a pontszám rosszabbodást jelez egy korábbi képességi szintről (a gyermek által elért egyéni maximumhoz képest).
MedDRA Preferred term
MedDRA preferált kifejezés
1 Hardly understandable.
Alig érthető.
Cmax, µg/ml AUC0-t, µg-hr/ml Vz, ml
Tmax*, óra Cmax, µg/ml AUC0-t, µg-óra/ml Vz, ml
This medicine works to slow the progression of the disease.
A gyógyszer lassítja a betegség előrehaladását.
Like all medicines, this medicine can cause side effects, although not everybody gets them.
Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkezhetnek.
2 years and older
2 éves és idősebb életkorban
Effects of the potentially increased medicinal product exposure on the periphery are unknown.
Nem ismert, hogy milyen hatásai vannak a potenciálisan nagyobb gyógyszer-expozíciónak a periférián.
Date of first authorisation: 30 May 2017
A forgalomba hozatali engedély első kiadásának dátuma: 2017. május 30.
In addition, these investigations included very small animal numbers, mostly tested single dose groups and lacked appropriate controls.
Ezenkívül ezeket a vizsgálatokat nagyon kis számú állattal végezték, főleg egyszeri adagot kapó csoportokat vizsgáltak, és nem voltak megfelelő kontrollok.
Product issues
Termékkel kapcsolatos problémák
Please consult your doctor.
Kérjük, beszéljen kezelőorvosával.
• Syringe: Braun and BD Luer-Lok
• Fecskendő: Braun és BD Luer-Lok
Clinical and laboratory monitoring
Klinikai és laboratóriumi monitorozás
In people with CLN2 disease, these materials build-up in certain parts of the body, mainly the brain.
A CLN2-ben szenvedő embereknél ezek az anyagok a szervezet bizonyos részeiben, főként az agyban halmozódnak fel.
The recommended dose of Brineura is based upon your or your child's age, and is given once every other week as follows:
A Brineura ajánlott adagja az Ön, illetve gyermeke életkorán alapul, és az adagot minden második héten egyszer, az alábbiak szerint fogják beadni:
• Extension Set with 0.2 micron filter: Impromediform GmbH
• Hosszabbító készlet 0,2 µm-es szűrővel: Impromediform GmbH
Genotoxicity, carcinogenicity and reproductive toxicity investigations have not been performed.
karcinogenitási és reproduktív toxicitási vizsgálatokat nem végeztek.
0 Can no longer walk or crawl.
A beteg már nem képes járni vagy mászni.
Few intelligible words.
Kevés érthető szó.
Description of selected adverse reactions
Kiválasztott nemkívánatos reakciók leírása
The posology selected for patients is based on age at time of treatment and should be adjusted accordingly (see Table 1).
A betegek számára kiválasztott adag a kezelés időpontjában érvényes életkoron alapul, és az adagot ennek megfelelően kell módosítani (lásd az 1. táblázatot).
This being a marketing authorisation under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures:
Miután ezt a gyógyszert a kivételes körülmények fennállása miatt hagyták jóvá a 726/2004/EK rendelet 14. cikkének (8) bekezdése szerint a forgalomba hozatali engedély jogosultjának a megadott határidőn belül meg kell tennie az alábbi intézkedéseket:
So far safety results in younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Eddig úgy tűnik, hogy a fiatalabb betegek biztonságossági eredményei konzisztensek az idősebb gyermekek biztonságossági profiljával.
Total dose administered every other week (mg)
A minden második héten beadott teljes adag (mg)
These precautions are of particular importance in patients below 3 years of age.
Ezek az óvintézkedések különösen 3 évesnél fiatalabb betegeknél fontosak.
Language
Nyelvi
Continuation of long-term treatment should be subject to regular clinical evaluation whether the benefits are considered to outweigh the potential risks to individual patients.
A hosszú távú kezelés folytatását rendszeres klinikai kiértékeléstől kell függővé tenni, amely során azt kell vizsgálni, hogy az előnyök az egyes betegeknél meghaladják-e a lehetséges kockázatokat.
The dose may be reduced by 50% and/or the infusion rate decreased to a slower rate.
Az adag 50%-kal csökkenthető, és/vagy az infúzió sebessége csökkenthető.
CL, ml/hr t1/2, hr
CL, ml/óra t1/2, óra
• Do not deliver as a bolus or manually.
• Tilos az oldatot bolusként vagy manuálisan beadni.
Do not use if the solutions are discoloured or if there is other foreign particulate matter in the solutions.
Ne használja fel, ha az oldatok elszíneződtek, vagy ha más idegen szemcsés anyag van az oldatokban.
The doctor may decide on additional monitoring if it is needed.
A kezelőorvos szükség esetén további megfigyelés mellett dönthet.
frequency convention defined as: very common (≥1/10), common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000), not known (cannot be estimated from the available data).
a MedDRA következő, egyezményes gyakoriságait alkalmazva: nagyon gyakori (≥1/10), gyakori (≥1/100 - <1/10), nem gyakori (≥1/1000 - <1/100), ritka (≥1/10 000 - <1/1000), nagyon ritka
Thaw at room temperature and use immediately.
Szobahőmérsékleten olvassza ki, és azonnal használja fel.
In study 190201, 23 patients were treated for 48 weeks (1 patient withdrew after week 1 due to the inability to continue with study procedures).
A 190201-es számú vizsgálatban 23 beteget kezeltek 48 hétig (1 beteget 1 hét után kizártak, mivel nem volt képes folytatni a vizsgálati eljárásokat).
The device helps the medicine to reach a specific part of the brain.
Az eszköz segít abban, hogy a gyógyszer az agy adott részébe kerüljön.
Inadequate levels of TPP1 cause CLN2 disease, resulting in neurodegeneration, loss of neurological function and death during childhood.
A TPP1 elégtelen szintje CLN2-t okoz, ami neurodegeneratiót, neurológiai funkcióvesztést és gyermekkori halált eredményez.
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): Study 190-501.
Engedélyezés utáni beavatkozással nem járó gyógyszerbiztonsági vizsgálat (PASS): 190-501-es számú vizsgálat.
Rate of Decline (points/48 weeks)a Overall (n = 23)
Csökkenési sebesség (pont/48 hét)a
In-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
A használat közbeni tárolási idők és feltételek betartása a felhasználó felelőssége.
No correlations were found between higher ADA titres and reductions in efficacy measurements.
Nem találtak korrelációt a magasabb ADA-titerek és a hatásossági mérések csökkenése között.
Device issue:
Eszközprobléma:
A total of 15 patients out of 23 (65%) had no overall decline in CLN2 score, irrespective of baseline score, and 2 of these 15 patients increased their score by one point during the treatment period.
A 23-ból összesen 15 betegnél (65%) nem csökkent összességében a CLN2-pontszám, a kiindulási pontszámtól függetlenül, és ebből a 15 betegből 2-nél a kezelés időtartama alatt egy ponttal nőtt a pontszám.
*Cerliponase alfa is produced in mammalian Chinese Hamster Ovary cells.
*A cerliponáz-alfát az emlős kínai hörcsög petefészeksejtjeiben állítják elő.
2 Independent gait, as defined by ability to walk without support for 10 steps.
Független járás, vagyis a beteg segítség nélkül képes 10 lépést megtenni.
Language has become recognizably abnormal: some intelligible words, may form short sentences to convey concepts, requests, or needs.
A nyelvi funkció felismerhetően rendellenessé vált: néhány érthető szó, a beteg képes lehet rövid mondatokat alkotni gondolatok, kérések vagy szükségletek közlésére.
Gastrointestinal disorders
Gastrointestinalis rendellenesség
Pharmacotherapeutic group: other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB17.
Farmakoterápiás csoport: a tápcsatorna és az anyagcsere egyéb gyógyszerei, enzimek, ATC kód: A16AB17.
Vision and seizure scores when combined with CLN2 score (motor and language domains) remain stable.
A látási és görcsrohampontszámok a CLN2-pontszámmal (a motoros és a nyelvi doménnel) kombinálva stabilak maradnak.
The pharmacokinetic parameters in CSF were assessed in 17 patients and are summarized in Table 5 below.
A farmakokinetikai paramétereket liquorban 17 betegnél értékelték, és azok az alábbi 5. táblázatban kerülnek összefoglalásra.
An extension line may be added if needed.
Szükség esetén hosszabbító vezeték csatlakoztatható rá.
This disease model primarily served to investigate the pharmacodynamic and pharmacokinetic properties of cerliponase alfa, but also aimed to evaluate the toxicity of the substance.
Ez a modell elsősorban a cerliponáz-alfa farmakodinámiás és farmakokinetikai tulajdonságainak tanulmányozására szolgált, de célja volt a vegyület toxicitásának kiértékelése is.
Intelligible and grossly age-appropriate.
Érthető és nagyjából az életkornak megfelelő.
Post-authorisation efficacy study (PAES): Study 190-203.
Engedélyezés utáni hatásossági vizsgálat (PAES): 190-203-as számú vizsgálat.
It is important to initiate treatment in children as young as possible, although patients less than 3 years of age were not included in the pivotal study.
Gyermekek és serdülők Fontos, hogy gyermekeknél minél fiatalabb korban elkezdődjön a kezelés, bár 3 évesnél fiatalabb betegek nem szerepeltek a pivotális vizsgálatban.
They are also responsible for disposing of any unused Brineura properly.
Szintén ők felelnek a fel nem használt Brineura megfelelő ártalmatlanításáért.
Condensation will occur during thawing period.
A kiolvadás közben kondenzáció következik be.
Motor
Motoros
Treatment may be interrupted if the device needs to be replaced or until the infection clears.
Előfordulhat, hogy a kezelést megszakítják, ha az eszközt ki kell cserélni, illetve amíg a fertőzés el nem múlik.
Pre-treatment of patients with antihistamines with or without antipyretics is recommended 30 to 60 minutes prior to the start of infusion.
Javasolt a betegek antihistaminnal és esetleg antipyreticummal történő premedicatiója, 30-60 perccel az infúzió kezdete előtt.
A syringe volume of 10 to 20 ml is recommended.
A fecskendők javasolt térfogata 10-20 ml.
Hypersensitivity reactions were reported in 14 out of 24 patients (58%) treated with Brineura.
Túlérzékenységi reakciókról a Brineura-val kezelt 24 beteg közül 14-nél (58%) számoltak be.
Patients with advanced CLN2 disease and newborns may have decreased integrity of the blood-brain barrier.
Az előrehaladott CLN2-s betegeknél, valamint az újszülötteknél csökkent lehet a vér-agy gát integritása.
Thus, the non-clinical development is inconclusive with respect to the clinical safety of cerliponase alfa.
A nem klinikai fejlesztés tehát nem meggyőző a cerliponáz-alfa klinikai biztonságosságát illetően.
Overall, 23 (96%) subjects who received cerliponase alfa experienced an event that mapped to the Convulsions Standardized MedDRA Query.
Összességében a cerliponáz-alfával kezelt vizsgálati alanyok közül 23-an (96%) tapasztaltak olyan eseményt, amely megfelelt a convulsiókra vonatkozó standardizált MedDRA lekérdezésnek.
A length of 150 to 206 cm (not to exceed 400 cm) and an inner diameter of 0.1 cm is recommended.
Javasolt hossza 150-206 cm (400 cm-nél nem lehet hosszabb), belső átmérője pedig 0,1 cm.
Talk to your doctor if you have any questions about your device.
Beszéljen kezelőorvosával, ha bármilyen kérdése van az eszközzel kapcsolatban.
Limited data are available for children aged 2 years and no clinical data is available in children below 2 years of age (see section 5.1).
Korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre 2 éves gyermekekre vonatkozóan, és nem állnak rendelkezésre klinikai adatok 2 évesnél fiatalabb gyermekekkel kapcsolatban (lásd 5.1 pont).
Both patients have received 8 infusions and the overall safety profile of Brineura in these younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Mindkét beteg 8 infúziót kapott, és úgy tűnik, hogy a Brineura összességében vett biztonságossági profilja ezeknél a fiatalabb betegeknél konzisztens az idősebb gyermekeknél megfigyelt biztonságossági profillal.
Your doctor will discuss whether Brineura treatment is right for you or your child.
Kezelőorvosa megbeszéli Önnel, hogy a Brineura-val végzett kezelés megfelelő-e az Ön, illetve gyermeke számára.
When compared to the expected rate of decline based on natural history, the study results are statistically significant (p < 0.0001) (see Table 4).
A természetes kórlefolyás mellett várható csökkenési sebességgel összevetve a vizsgálati eredmények statisztikailag szignifikánsak (p < 0,0001)
- The active substance is cerliponase alfa.
- A készítmény hatóanyaga a cerliponáz-alfa.
No decline noted yet.
Egyelőre nem tapasztalható rosszabbodás.
All infusion components must be sterile.
Minden infúziós kelléknek sterilnek kell lennie.
Prior to the launch of BRINEURA in each Member State (MS), the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority (NCA).
Mielőtt a BRINEURA forgalmazását az egyes tagállamokban elkezdenék, a forgalomba hozatali engedély jogosultjának meg kell egyeznie az illetékes nemzeti hatósággal az oktatóanyagok tartalmáról és formájáról, beleértve a kommunikációs médiumokat, a terjesztési módokat, valamint a program minden egyéb szempontját.
Your doctor may decide to continue treatment once the device infection or problems are resolved.
Kezelőorvosa a kezelés folytatása mellett dönthet, miután az eszköz befertőződését, illetve a problémákat megoldották.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
Ha nem használják fel azonnal, akkor a használat közbeni tárolási idők és feltételek betartása a felhasználó felelőssége.
• A non-coring port needle with a gauge of 22 or smaller and a suggested length of 16 mm.
• 22 G-s vagy kisebb, 16 mm-es javasolt hosszúságú non-coring porttű.
In cardiac normal patients, regular 12-lead ECG evaluations should be performed every 6 months.
cardialisan egészséges betegeknél 6 havonta rendszeres, 12 elvezetéses EKG-vizsgálatot kell végezni.
0 No intelligible words or vocalizations.
Nincsenek érthető szavak vagy hangok.
The activated proteolytic enzyme (rhTPP1) cleaves tripeptides from the N-terminus of the target protein with no known substrate specificity.
Az aktivált proteolyticus enzim (rhTPP1) tripeptideket vág le a célfehérje N-terminálisáról, és nincs ismert szubsztrátspecificitása.
Results from the natural history control group demonstrate CLN2 disease is a rapidly progressive neurodegenerative disease with predictable decline in motor and language function with an estimated mean rate of decline in the CLN2 score of 2 points per 48 weeks.
A természetes kórlefolyású kontrollcsoport eredményei azt mutatják, hogy a CLN2 gyorsan progrediáló neurodegeneratív betegség, amely a motoros és a nyelvi funkció megjósolható romlásával jár - a CLN2-pontszám átlagos csökkenési sebessége 48 hetente 2 pont.
1 Requires external assistance to walk, or can crawl only.
A beteg a járáshoz külső segítséget igényel, vagy csak mászni tud.
There is limited data in patients older than 8 years of age.
Csak korlátozott mennyiségű adat áll rendelkezésre 8 évesnél idősebb gyermekekre vonatkozóan.
Cerliponase alfa is a recombinant form of human tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1).
A cerliponáz-alfa a humán tripeptidil-peptidáz-1 rekombináns formája (rhTPP1).
Pyrexiac Feeling jittery Pain
Pyrexiac Idegesség érzése Fájdalom
Ireland
ÍRORSZÁG
No fertility studies with cerliponase alfa have been conducted in animals or humans.
Nem végeztek termékenységi vizsgálatokat a cerliponáz-alfával állatokban, illetve embereknél.
If you or your child has a history of heart problems, your doctor or nurse will monitor your heart activity during each infusion.
Ha az Ön, illetve gyermeke kórtörténetében szívproblémák szerepelnek, akkor kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember minden egyes infúzió közben figyelni fogja a szívtevékenységet.
Talk to your doctor or nurse immediately if you experience any of the following:
Azonnal tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha az alábbiak valamelyikét tapasztalja:
It is not known whether Brineura can cause foetal harm when administered to a pregnant woman or can affect reproductive capacity.
Nem ismert, hogy a Brineura okozhat-e magzatkárosodást, ha terhes nőnél alkalmazzák, illetve hogy befolyásolhatja-e a reprodukciós kapacitást.
There are no data on the presence of cerliponase alfa in human milk, the effects of cerliponase alfa on the breastfed child, or the effects of cerliponase alfa on milk production.
Nem áll rendelkezésre információ a cerliponáz-alfa jelenlétéről az emberi anyatejben, a cerliponáz-alfa szoptatott gyermekre kifejtett hatásairól, illetve a cerliponáz-alfa tejtermelésre kifejtett hatásairól.
Brineura must be administered using aseptic technique to reduce the risk of infection.
A Brineura-t a fertőzés kockázatának csökkentése érdekében asepticus technikával kell beadni.
Brineura is compatible with disposable infusion components made of PVC, PVC (non-DEHP) polyethylene, polyethersulfone (PES), polypropylene (PP), and PTFE.
A Brineura PVC-ből, PVC (nem DEHP) polietilénből, poliéterszulfonból (PES), polipropilénből (PP) és PTFE-ből készült eldobható infúziós kellékekkel kompatibilis.
• Extension Set: Fresenius Injectomat® line, Alaris CC Extension set, Vygon Lectro-Cath Extension tube
• Hosszabbító: Fresenius Injectomat® vezeték, Alaris CC hosszabbító készlet, Vygon Lectro-Cath hosszabbító vezeték
• Two single-use syringes compatible with the pump equipment.
• Két darab egyszer használatos, az infúziós pumpával kompatibilis fecskendő.
Symptoms resolved over time or with administration of antipyretics, antihistamines and/or glucocorticosteroids.
A tünetek idővel, illetve antipyreticum, antihistamin és/vagy glucocorticosteroid adása után megszűntek.
Contents of the pack and other information What Brineura contains
A csomagolás tartalma és egyéb információk Mit tartalmaz a Brineura?
Adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
A mellékhatások csökkenő súlyosság szerint kerülnek megadásra.
Consideration of dose adjustments may be necessary for patients who may not tolerate the infusion.
Az adag beállítása Meg kell fontolni az adag módosítását azoknál a betegeknél, akik esetleg nem tolerálják az infúziót.
Upon completion of the infusion, the patient status should be clinically assessed and observation may be necessary for longer periods if clinically indicated, particularly in patients less than 3 years.
Az infúzió befejezése után a beteg állapotát klinikailag értékelni kell, és klinikailag javallott esetben, különösen 3 évesnél fiatalabb betegeknél, hosszabb ideig tartó megfigyelésre lehet szükség.
In order to further evaluate the treatment effectiveness as a delay in progression of CLN2 motor-language clinical sale and to further evaluate the safety and tolerability of cerliponase alfa, the MAH will submit the results of study 190-203 including at least 5 patients below the age of 2 years.
A kezelés hatásosságának, vagyis a motoros-nyelvi klinikai skála alapján meghatározott CLN2-progresszió késleltetésének további értékelése, valamint a cerliponáz-alfa biztonságosságának és tolerálhatóságának további értékelése érdekében a forgalomba hozatali engedély jogosultja be fogja nyújtani a 190-203-as számú vizsgálat eredményeit, amelyek legalább 5 olyan betegre vonatkoznak, akik 2 évesnél fiatalabbak.
Other medicines and Brineura
Egyéb gyógyszerek és a Brineura
Findings from studies 190-201 and 190-202 were compared with a natural history control group that included patients that satisfied the inclusion criteria for studies 190-201 and 190-202.
A 190-201-es és a 190-202-es számú vizsgálat eredményeit egy természetes kórlefolyású kontrollcsoporttal hasonlították össze, amelyben olyan betegek szerepeltek, aki teljesítették a 190-201es és 190-202-es számú vizsgálat beválasztási kritériumait.
Cerliponase alfa is a proteolytic inactive proenzyme (zymogen) that is activated in the lysosome.
A cerliponáz-alfa proteolyticus inaktív proenzim (zimogén), amely a lysosomában aktiválódik.
p-valueb
p értékb
These studies used the aggregate of the motor and language domains of a disease-specific clinical rating scale (see Table 3) to assess disease progression.
Ezekben a vizsgálatokban egy betegségspecifikus klinikai értékelőskála (lásd a 3. táblázatot) motoros és nyelvi doménjének összesített pontszámát használták a betegség progressziójának értékelésére.
E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
VONATKOZÓ SPECIÁLIS KÖTELEZETTSÉG A KIVÉTELES KÖRÜLMÉNYEK KÖZÖTT MEGADOTT FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY ESETÉBEN
No prominent ataxia, no pathologic falls.
Nincs feltűnő ataxia, nincsenek pathologiás elesések.
This medicine replaces the missing enzyme, TPP1, which minimises the build-up of the lysosomal storage materials.
Ez a gyógyszer a hiányzó TPP1-enzimet pótolja, és így minimálisra csökkenti a lizoszomálisan tárolt anyagok felhalmozódását.
• A programmable syringe pump with appropriate delivery range, delivery rate accuracy, and alarms for incorrect delivery or occlusion.
• Programozható, fecskendős infúziós pumpa megfelelő beadási tartománnyal, beadásisebességpontossággal, valamint riasztásokkal a nem megfelelő beadás, illetve az elzáródás jelzésére.