natgillin/translations-raw huggingface dataset:
An open-label, non-comparative, 2-year study enrolled 42 patients with type 1 Gaucher disease, who had received a minimum of 3 years of ERT and who fulfilled criteria of stable disease for at least 2 years.
Egy nyílt, nem összehasonlító, 2 éves vizsgálat 42, I. típusú Gaucher-kórban szenvedő beteget vizsgált, akik legalább 3 éven keresztül részesültek ERT-kezelésben, és legalább 2 évig volt stabil a betegségük.
There was no drug-related increase in tumour incidence in any other organ.
Egyéb szervekben nem volt megfigyelhető gyógyszerrel kapcsolatos tumorgyakoriság-növekedés.
Each hard capsule contains 100 mg miglustat.
Minden kemény kapszula 100 mg miglusztátot tartalmaz.
If you have diarrhoea, your doctor may ask you to change your diet to reduce your lactose and carbohydrate intake such as sucrose (cane sugar), or not to take Yargesa together with food, or to temporarily reduce your dose.
Amennyiben hasmenése van, előfordulhat, hogy kezelőorvosa a tejcukor- (laktóz) és szénhidrátbevitel mint a szacharóz (vagy nádcukor) csökkentése érdekében étrendváltoztatást javasol, vagy utasítja, hogy a Yargesa-t ne étkezéskor vegye be, vagy átmenetileg csökkenti a gyógyszeradagot.
The usual treatment for type 1 Gaucher disease is enzyme replacement therapy.
Az I. típusú Gaucher-kór szokásos kezelése az enzimpótló terápia.
NN: {number}
<{ÉÉÉÉ.
The efficacy of Yargesa in children and adolescents aged 0-17 years with type 1 Gaucher disease has not been established.
A Yargesa hatásosságát 0-17 éves, I. típusú Gaucher-kórban szenvedő gyermekek és serdülők esetében nem igazolták.
Separate at perforations
Válassza le a perforációnál.
Maximum plasma concentrations are reached about 2 hours after dose.
2 órával az adag beadása után éri el a maximális szintet.
Until further information is available, before seeking to conceive, male patients should cease Yargesa and maintain reliable contraceptive methods for a further 3 months.
Amíg további információ nem áll rendelkezésre, gyermekvállalás tervezése esetén a férfibetegeknek abba kell hagyniuk a Yargesa szedését, majd 3 hónapig megbízható fogamzásgátló eljárást kell alkalmazniuk.
Pack size of 84 capsules.
Kiszerelés: 84 darab kapszula.
All patients should undergo baseline and repeat neurological evaluation.
Minden beteg esetén a kezelés megkezdése előtt, majd ismételten neurológiai vizsgálatot kell végezni.
Yargesa is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
A Yargesa C-típusú Niemann-Pick betegségben szenvedő felnőtt és gyermek betegek progresszív neurológiai tüneteinek kezelésére javallt (lásd 4.4 és 5.1 pont).
The benefit to the patient of treatment with Yargesa should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
A Yargesa-kezelés előnyös hatását szabályos időközönként értékelni kell (lásd 4.4 pont).
Use in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
A súlyos vesebetegségben szenvedő betegek esetén (kreatinin clearance < 30 ml/perc/1,73 m2) a gyógyszer alkalmazása nem javallt (lásd 4.4 és 5.2 pont).
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects sperm parameters (motility and morphology) thereby reducing fertility (see sections 4.4 and 5.3).
Patkányokon végzett vizsgálatok igazolták, hogy a miglusztát kedvezőtlen hatással van a spermiumok paramétereire (mozgékonyság és morfológia), csökkentve ezáltal a termékenységet (lásd 4.4 és 5.3 pont).
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects spermatogenesis and sperm parameters, and reduces fertility (see sections 4.6 and 5.3).
A patkányokon végzett kísérletek tanúsága szerint a miglusztát károsan hat az ondósejtképződésre és a sperma paraméterekre, továbbá csökkenti a termékenységet (lásd 4.6 és 5.3 pont).
Miglustat has not been evaluated in patients with a history of significant gastrointestinal disease, including inflammatory bowel disease.
A miglusztátot még nem értékelték olyan betegeknél, akiknek kórtörténetében jelentős gyomor-, bélrendszeri betegség, többek között gyulladásos bélbetegség szerepel.
Yargesa is only used when a patient is considered unsuitable for treatment with enzyme replacement therapy.
A Yargesa csak akkor alkalmazandó, ha a beteg nem részesülhet enzimpótló kezelésben.
In addition 12 paediatric patients were enrolled in an uncontrolled substudy for an overall average duration of 3.1 years and up to 4.4 years.
gyermekkorú beteget választottak be egy nem kontrollált, átlagosan 3,1 évig és maximum 4,4 évig tartó alvizsgálatba.
At 12 months, there was a mean reduction in liver organ volume of 12.1% and a mean reduction in spleen volume of 19.0%.
Tizenkét hónap után átlagosan 12,1%-os máj- és 19,0%-os léptérfogat-csökkenés volt tapasztalható.
A mean increase in haemoglobin concentration of 0.26 g/dl and a mean platelet count increase of 8.29 × 109/l were observed.
Emellett a hemoglobinkoncentráció 0,26 g/dl-es és a trombocitaszám 8,29 × 109/l-es átlagos növekedését figyelték meg.
The reason for these tests is that some patients have had tingling or numbness in the hands and feet, or a decrease in body weight, while taking Yargesa.
Ezekre a vizsgálatokra azért van szükség, mert a Yargesa szedése közben egyes betegek kéz- és lábbizsergésről vagy zsibbadásról számoltak be vagy csökken a testsúlyuk.
The neurological manifestations are considered secondary to the abnormal accumulation of glycosphingolipids in neuronal and glial cells.
A neurológiai tüneteket az ideg- és gliasejtekben felhalmozódó glükoszfingolipidek felhalmozódásának következményének tartják.
Depression, insomnia, libido decreased Nervous system disorders Very common
Depresszió, álmatlanság, csökkent libido
Of these, 18 patients at baseline were within established therapeutic goals for liver and spleen volume, haemoglobin levels, and platelet counts, and 16 patients remained within all these therapeutic goals at Month 24.
18 beteg máj- és léptérfogata, hemoglobinszintje és vérlemezkeszáma esett a meghatározott terápiás céltartományba, és a 24. hónap végén 16 beteg maradt meg ezeken terápiás céltartományokon belül.
Capsule shell gelatin purified water titanium dioxide (E171)
titán-dioxid (E171).
There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.
Terhes nőkön történő alkalmazásra nincs megfelelő adat a miglusztát tekintetében.
Gaucher disease is an inherited metabolic disorder caused by a failure to degrade glucosylceramide resulting in lysosomal storage of this material and widespread pathology.
A Gaucher-kór egy örökölt anyagcsere rendellenesség, melynek oka, hogy a szervezet nem képes a glükozilceramid lebontására, melynek következtében ez az anyag felhalmozódik a lizoszómákban, és számos kórállapotot idéz elő.
How to take Yargesa
Hogyan kell szedni a Yargesa-t?
Yargesa is a white hard capsule that consists of an opaque white cap and body with “708” printed in black on the body.
A Yargesa fehér kemény kapszula, amely egy opálos fehér felső és alsó részből áll, alsó részén fekete „708” jelzéssel.
Monitoring of platelet counts is recommended in these patients.
Ezekben a betegekben a vérlemezkeszám ellenőrzése ajánlott.
Limited data suggest that co-administration of miglustat and enzyme replacement with imiglucerase in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
A rendelkezésre álló, korlátozott mennyiségű adatok arra utalnak, hogy a miglusztát és az imiglucerázzal történő enzimpótlás együttes alkalmazása I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegekben csökkent miglusztát-expozíciót eredményezhet (egy kisebb, párhuzamos csoportú vizsgálat szerint ez a csökkenés kb.
Administration of miglustat to male and female Sprague-Dawley rats by oral gavage for 2 years at dose levels of 30, 60 and 180 mg/kg/day resulted in an increased incidence of testicular interstitial cell (Leydig cell) hyperplasia and adenomas in male rats at all dose levels.
Hím és nőstény Sprague-Dawley-patkányokat 2 éven keresztül orális szondatáplálással 30, 60 vagy 180 mg/kg/nap dózisban adott miglusztáttal kezeltek; a kezelés eredményeképp a hím patkányoknál valamennyi dózis esetében megnőtt a testicularis interstitialis sejtek (Leydig-sejtek) hiperpláziájának és adenómájának előfordulási gyakorisága.
The benefit of treatment with Yargesa for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e.g. every 6 months; continuation of therapy should be reappraised after at least 1 year of treatment with Yargesa.
A Yargesa-kezelés neurológiai tünetekre kifejtett jótékony hatását C típusú Niemann-Pick-betegségben szabályos időközönként (azaz 6 havonta) értékelni kell; a Yargesa-kezelés folytatását legalább 1 év eltelte után kell újra megbecsülni.
4.9 Overdose
4.9 Túladagolás Tünetek
The survey included a case series of 66 patients treated with Yargesa outside of the clinical trial for a mean duration of 1.5 years.
A felmérés klinikai vizsgálaton kívüli, átlagosan 1,5 évig Yargesa-val kezelt 66 beteget foglalt magába.
The pivotal trial of miglustat was conducted in patients unable or unwilling to receive ERT. Reasons for not receiving ERT included the burden of intravenous infusions and difficulties in venous access.
A miglusztát meghatározó vizsgálatát olyan betegeken hajtották végre, akik nem tudtak vagy nem akartak enzimszubsztitúciós terápián részt venni, például az intravénás infúzióval járó kellemetlenségek vagy az intravénás kezelési mód nehézségei miatt.
If you take more Yargesa than you should
Ha az előírtnál több Yargesa-t vett be
The benefit of treatment with Yargesa for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e.g. every 6 months; continuation of therapy should be reappraised after at least 1 year of treatment with Yargesa, (see section 4.4).
A Yargesa-kezelés C típusú Niemann-Pick-betegség neurológiai tüneteire kifejtett előnyös hatását szabályos időközönként (azaz 6 havonta) értékelni kell; legalább 1 év Yargesa-kezelést követően szükséges a kezelés folytatását újra felbecsülni (lásd 4.4 pont).
Temporary dose reduction to 100 mg once or twice a day may be necessary in some patients because of diarrhoea.
Egyes betegeknél hasmenés miatt szükségessé válhat az adag átmeneti csökkentése, napi egyszer vagy kétszer 100 mg-ra.
Your doctor may reduce your dose, e.g., to one capsule (100 mg) once or twice a day, if you suffer from diarrhoea when taking Yargesa (see section 4).
m. naponta egy vagy két 100 mg-os kapszulára), ha a Yargesa szedésekor hasmenésben szenved (lásd 4. pont).
Carcinomas in the large intestine occurred occasionally at all doses with a statistically significant increase in the high dose group.
Vastagbélrák esetenkénti előfordulása mindegyik dózis mellett megfigyelhető volt, azonban a magas dózisú csoportokban a vastagbélrák előfordulási aránya statisztikailag szignifikáns növekedést mutatott.
Warnings and precautions Talk to your doctor or pharmacist before taking Yargesa
A Yargesa szedése előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével
Package leaflet: Information for the user Yargesa 100 mg hard capsules Miglustat
Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára Yargesa 100 mg kemény kapszula
Small mean reductions in haemoglobin [-0.95 g/dL (95% CI: -1.38, -0.53)] and platelet count [-44.1 × 109/L (95% CI: -57.6, -30.7)] were observed between baseline and end of study.
hemoglobinszint [-0,95 g/dl (95% CI: -1,38, -0,53)] és vérlemezkeszám [-44,1 × 109/l
Other possible side effects are muscular spasms or weakness, fatigue, chills and malaise, depression, difficulty sleeping, forgetfulness and reduced libido.
További lehetséges mellékhatások: izomgörcsök vagy izomgyengeség, kimerültség, hidegrázás és rossz közérzet, depresszió, alvászavar, feledékenység és csökkent nemi vágy.
• For Niemann-Pick type C disease: For adults and adolescents (over 12 years old), the usual dose is two capsules (200 mg) three times a day (morning, afternoon and evening).
• C típusú Niemann-Pick-betegségben: Felnőttek és serdülőkorúak (12 éves kor felett) számára a szokásos adag napi háromszor kettő kapszula (200 mg) (reggel, délután, este).
The main effects common to all species were weight loss and diarrhoea, and, at higher doses, damage to the gastrointestinal mucosa (erosions and ulceration).
A minden faj esetén jelentkező legfőbb mellékhatások: testsúlycsökkenés és hasmenés, valamint nagyobb adagok esetén a gastrointestinalis nyálkahártya sérülése (erosio, kifekélyesedés).
No acute symptoms of overdose have been identified.
Túladagolásból eredő akut tünetet nem figyeltek meg.
The pharmacokinetics of miglustat is similar in adult type 1 Gaucher disease patients and Niemann-Pick type C disease patients when compared to healthy subjects.
A miglustat farmakokinetikája felnőtt I. típusú Gaucher-kórban és C típusú Niemann-Pick-betegségben szenvedő betegekben hasonló az egészséges egyénekhez.
3 Push product through foil
3. A készítményt nyomja át a fólián.
Niemann-Pick type C disease
C típusú Niemann-Pick-betegség
In type 1 Gaucher disease, these tremors were described as an exaggerated physiological tremor of the hands.
Ez a remegés I. típusú Gaucher-kórban - a vélemények szerint - a kezek felerősödött fiziológiás remegése.
Yargesa works by inhibiting the enzyme called ‘glucosylceramide synthase' which is responsible for the first step in the synthesis of most glycosphingolipids.
A Yargesa a, glükozilceramid-szintáz”-nak nevezett enzim gátlásán keresztül hat; az enzim a legtöbb glükoszfingolipid szintézisének első lépéséért felelős.
The hard capsule consists of an opaque white cap and body with “708” printed in black on the body.
A kemény kapszula egy opálos fehér felső és alsó részből áll, alsó részén fekete „708” jelzéssel.
Your doctor will perform some tests before and during treatment with Yargesa to assess this (see section 2).
Ennek megállapítása érdekében kezelőorvosa a Yargesa-kezelés elkezdése előtt és annak ideje bizonyos vizsgálatokat fog végezni (lásd 2. pont).
In patients with type 1 Gaucher disease, monitoring of platelet counts is recommended.
Az I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegek esetén a vérlemezkeszám monitorozása javasolt.
Pharmacokinetic data were obtained in paediatric patients with type 3 Gaucher disease aged 3 to 15 years, and patients with Niemann-Pick type C disease aged 5-16 years.
3 és 15 év közötti, III. típusú Gaucher-kórban és 5-16 éves C típusú Niemann-Pick-betegségben szenvedő gyermekkorú betegekből származnak farmakokinetikai adatok.
Dosage in Niemann-Pick type C disease
Adagolás C típusú Niemann-Pick betegségben
In 11 clinical trials in different indications 247 patients were treated with miglustat at dosages of 50-200 mg t.i.d.
Tizenegy klinikai vizsgálatban, különböző javallatok alapján 247 beteget kezeltek 3 × 50 - 200 mg/nap Yargesa-val, átlagosan 2,1 éven keresztül.
There are no pharmacokinetic data available in patients with liver impairment, in children or adolescents with type 1 Gaucher disease or in the elderly (> 70 years).
A csökkent májfunkcióra, I. típusú Gaucher-kórban szenvedő gyermekekre és serdülőkre, illetve idősekre (> 70 év) vonatkozóan nem áll rendelkezésre farmakokinetikai adat.
There was a mean increase of 22.2 × 109/l in platelet count, and a mean increase of 0.95 g/dl in haemoglobin concentration.
A trombocitaszám átlagosan 22,2 × 109/l-rel, a hemoglobin-koncentráció pedig átlagosan 0,95 g/dl-rel növekedett.
Yargesa should not be taken during breast-feeding.
A Yargesa a szoptatás ideje alatt nem szedhető.
Printing ink shellac glaze iron oxide black (E172) propylene glycol concentrated ammonia solution
Jelölőfesték összetétele sellak máz fekete vas-oxid (E172) proilén-glikol koncentrált ammóniaoldat
• Yargesa is also used to treat progressive neurological symptoms in Niemann-Pick type C disease in adults and in children.
• A Yargesa a C típusú Niemann-Pick-betegség progresszív neurológiai tüneteinek a kezelésére is használatos felnőtteknél és gyermekeknél.
for an average duration of 2.1 years.
6.3 Felhasználhatósági időtartam 2 év.
Use of Yargesa in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/min/1.73 m2) is not recommended.
A súlyos vesebetegségben (kreatinin clearance < 30 ml/perc/1,73 m2) szenvedő betegek esetén a Yargesa alkalmazása nem javallt.
There was no drug-related increase in tumour incidence in male or female rats in any other organ.
Más szervekben egyéb, gyógyszerrel kapcsolatos tumorgyakoriság-növekedés sem hím, sem nősténypatkányoknál nem volt megfigyelhető.
Twenty-eight patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease were enrolled in this 12-month non-comparative study, and 22 patients completed the study.
A tizenkét hónapos, nem összehasonlító vizsgálatot huszonnyolc, az enyhétől a középsúlyos fokig terjedő, I. típusú Gaucher-kórban szenvedő beteg kezdte el, és 22 beteg fejezte be.
Type 1 Gaucher disease
I. típusú Gaucher-kór
How to store Yargesa
Hogyan kell a Yargesa-t tárolni?
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release
A GYÁRTÁSI TÉTELEK VÉGFELSZABADÍTÁSÁÉRT FELELŐS GYÁRTÓ A gyártási tételek végfelszabadításáért felelős gyártó neve és címe
Administration of miglustat to male and female CD1 mice by oral gavage at dose levels of 210, 420 and 840/500 mg/kg/day (dose reduction after half a year) for 2 years resulted in an increased incidence of inflammatory and hyperplastic lesions in the large intestine in both sexes.
Hím és nőstény CD1 egereket 2 éven keresztül orális szondatáplálással 210, 420 vagy 840/500 mg/kg/nap dózisban adott miglusztáttal kezeltek (a dózist fél év múlva csökkentették).
Data in severe renal impairment are limited to two patients with creatinine clearance in the range 18 - 29 ml/min and cannot be extrapolated below this range.
A súlyos vesebetegséggel kapcsolatos adatok összesen két betegtől származnak, akiknél a kreatinin clearance 18 - 29 ml/perc volt.
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of miglustat having an efficacy or safety advantage over ERT. ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Bár a korábban kezelést nem kapó, I. típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél nem történt közvetlen összehasonlítás az enzimszubsztitúciós kezeléssel, nincs bizonyíték arra, hogy a miglusztát alkalmazása az enzimszubsztitúciós terápiánál hatékonyabb vagy biztonságosabb.
If you do get any of these effects, please seek medical advice from your doctor as soon as possible.
Ha e mellékhatások közül bármelyiket észleli, mihamarabb tájékoztassa kezelőorvosát.
If you stop taking Yargesa
Ha idő előtt abbahagyja a Yargesa szedését
The mechanism is most likely inhibition of intestinal disaccharidases such as sucrase-isomaltase in the gastrointestinal tract leading to reduced absorption of dietary disaccharides.
hatásmechanizmus nagy valószínűséggel az intesztinális diszacharidázok, mint a szacharáz-izomaltáz gátlása a tápcsatornában, mely az étellel bevitt diszacharidok csökkent felszívódásához vezet.
Breast-feeding It is not known if miglustat is secreted in breast milk.
Nincs arra vonatkozó adat, hogy a miglusztát kiválasztódik-e az anyatejbe.
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu.
A gyógyszerről részletes információ az Európai Gyógyszerügynökség internetes honlapján található:
Diarrhoea, flatulence, abdominal pain
Hasmenés, flatulencia, hasi fájdalom
If you do lose some weight when you start treatment with Yargesa don't worry.
Ne aggódjék amiatt, ha a Yargesa-kezelés kezdetén némi testsúlycsökkenést tapasztal.
The recommended starting dose for the treatment of adult patients with Type 1 Gaucher disease is 100 mg three times a day.
Felnőttek I. típusú Gaucher-kórban szenvedő felnőtt betegek kezelése esetén az ajánlott kezdő dózis napi háromszor 100 mg.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 50-70 ml/min/1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg twice daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 200 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Ha a beteg korrigált kreatinin clearance értéke 50-70 ml/perc/1,73 m2, a gyógyszeradagolást napi kétszeri 100 mg-os adaggal kell kezdeni I. típusú Gaucher-kór esetén és napi kétszer 200 mg adaggal (12 évnél fiatalabb betegek esetében a testfelszínhez viszonyítottan módosítva) C típusú Niemann-Pickbetegségben.
He or she may reduce the dose of Yargesa or recommend other medicines to help control side effects.
Ha ezen mellékhatások bármelyike gondot okoz, forduljon kezelőorvosához, aki csökkentheti a Yargesa adagját, vagy más gyógyszereket javasolhat a mellékhatások kezelésére.
• Yargesa is used to treat mild to moderate type 1 Gaucher disease in adults.
• A Yargesa-t az enyhe és középsúlyos I. típusú Gaucher-kór kezelésére alkalmazzák felnőtteknél.
Other medicines and Yargesa Tell your doctor or pharmacist if you are taking, have recently taken, or might take any other medicines.
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről.
There is limited experience with the use of Yargesa in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
A 4 évesnél fiatalabb, C típusú Niemann-Pick-betegségben szenvedő betegek esetében a Yargesa-kezelés tapasztalatai korlátozottak.
The usual dose of Yargesa in adult patients was 200 mg t.i.d., and was adjusted according to body surface area in paediatric patients.
A Yargesa szokásos adagja felnőtt betegekben napi háromszor 200 mg volt, míg gyermekkorú betegekben a testsúlyhoz igazították az adagot.
Eighteen patients then continued to receive miglustat under an optional extended treatment protocol.
Tizennyolc beteg döntött úgy, hogy folytatja a miglusztát szedését egy választható,
Leukopenia and neutropenia have also been observed in a similar group of patients receiving 800 mg/day or higher dose.
Hasonló betegcsoportban, akik napi 800 mg-os vagy nagyobb adagot kaptak, leukopéniát és neutropéniát is megfigyeltek.
Due to limited experience, Yargesa should be used with caution in patients with renal or hepatic impairment.
Mivel nem áll rendelkezésre elegendő információ, a Yargesa adása vese- vagy májbetegségben szenvedők esetén elővigyázatosságot igényel.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 30-50 ml/min/1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg once daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 100 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Ha a beteg korrigált kreatinin clearance értéke 30-50 ml/perc/1,73 m2, a gyógyszeradagolást napi egy 100 mg-os kapszulával kell kezdeni I. típusú Gaucher-kór esetén és napi kétszer 100 mg adaggal (12 évnél fiatalabb betegek esetében a testfelszínhez viszonyítottan módosítva) C típusú Niemann-Pick-betegségben.
The patients were switched to monotherapy with miglustat 100 mg t.i.d.
A betegeket 100 mg 3 × 1 miglusztát monoterápiára állították át.
Miglustat did not show any potential for mutagenic or clastogenic effects in the standard battery of genotoxicity tests.
A hagyományos genotoxicitási vizsgálatok során a miglusztátnak semmilyen potenciális mutagén vagy klasztogén hatását nem tapasztalták.
The inhibitory action on glucosylceramide synthase forms the rationale for substrate reduction therapy in Gaucher disease.
A glükozilceramid-szintáz ezen a gátló tulajdonsága képezi a szubsztrátredukciós terápia alapját a Gaucher-kór kezelésében.
In type 1 Gaucher disease, a substance called glucosylceramide is not removed from your body.
I. típusú Gaucher-kórban egy glükozilceramid nevű anyag nem távozik el az Ön testéből, hanem elkezd felhalmozódni a szervezet immunrendszerének bizonyos sejtjeiben.
DATE OF REVISION OF THE TEXT
10. A SZÖVEG ELLENŐRZÉSÉNEK DÁTUMA <{ÉÉÉÉ.