natgillin/translations-raw huggingface dataset:
T-cell responses against AAV were detected in approximately half of the subjects post therapy only.
AAV elleni T-sejt választ a betegek körülbelül felénél csak a kezelés után észleltek.
The MAH shall perform the pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan and the Efficacy Follow-up Plan as agreed in the Risk Management Plan presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP).
A forgalomba hozatali engedély jogosultja kötelezi magát, hogy a farmakovigilanciai illetve a hatásossági utánkövető tervben részletezett farmakovigilanciai tevékenységeket a forgalomba hozatali engedély 1.8.2 moduljában leírt kockázatkezelési tervnek, illetve annak az Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) által jóváhagyott frissített verzióiban foglaltaknak megfelelően elvégzi.
The patient's weight should be divided by 3, and rounded up to the next higher whole number.
A beteg testtömegét el kell osztani 3-mal, és felkerekíteni a következő egész számra.
Glybera should only be administered to patients with an LPL protein mass of at least 5% of normal.
A Glybera csak olyan betegeknek adható, akiknél az LPL fehérje mennyisége legalább a normális szint 5%-a.
The assay to be used in the study needs to be agreed.
Meg kell egyezni a vizsgálatban használandó tesztről.
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE OF
A GYÓGYSZER NEVE ÉS AZ ALKALMAZÁS MÓDJA
To avoid any injection of particles from the stopper due to two withdrawals, one needle for the withdrawal from the vial (to be left inside the stopper) and a separate needle for each syringe must be used.
Az injekciós üveg dugójából származó részecskék befecskendezésének elkerülése érdekében az injekciós üvegben lévő oldat két részletben történő felszívása miatt egy tűt kell használni a felszíváshoz (és benne kell hagyni a dugóban), és külön tűt minden egyes fecskendőhöz.
Breast-feeding is not recommended during treatment with Glybera.
A szoptatás nem javasolt a Glyberaval folytatott kezelés alatt.
The other ingredients are, disodium phosphate, potassium chloride, potassium dihydrogen phosphate, sodium chloride, sucrose, and water for injections.
Egyéb összetevők: dinátrium-foszfát, kálium-klorid, kálium-dihidrogén- foszfát, nátrium-klorid, szacharóz és injekcióhoz való víz.
An appropriate CE marked test or full gene sequencing should be used to confirm the diagnosis.
diagnózis megerősítésére egy CE-jelzéssel ellátott, megfelelő tesztet vagy teljes génszekvenálást kell alkalmazni.
Pre-clinical studies with doses ten times the recommended dose (1 x 1013 gc/kg) did not lead to any general systemic untoward signs or symptoms.
A javasolt dózis (1 × 1013 gk/kg) tízszeresével végzett preklinikai vizsgálatok nem vezettek semmilyen nemkívánatos általános szisztémás tünethez vagy panaszhoz.
Glybera will only be given to you if you show detectable levels of LPL protein in your blood.
Ön csak akkor fog Glybera-t kapni, ha a vérében kimutatható mértékben található meg az LPL fehérje.
After time, residual vector DNA levels remained high in the injected muscle and inguinal lymph nodes while decreasing steadily in the other organs.
Idővel a reziduális vektor DNS-szintek magasak maradtak a beinjekciózott izomban és az inguinalis nyirokcsomókban, miközben a többi szervben egyenletesen csökkentek.
• Guidelines for the safe handling, administration and disposal of Glybera
• A Glybera biztonságos kezelésére, alkalmazására és megsemmisítésére vonatkozó irányelvek
The patients enrolled in clinical studies (CT-AMT-010-01, CT-AMT 01101, CT-AMT 011-02) should be followed up in the LPLD registry.
A klinikai vizsgálatokba (CT-AMT-010-01, CT-AMT-011-01, CT-AMT-01102) bevont betegeket az LPLD regiszterben kell utánkövetni.
The patient's weight should be divided by 3, then without rounding up this number multiplied by 2 and rounded up to the next higher whole number.
A beteg testtömegét el kell osztani 3-mal, majd kerekítés nélkül meg kell szorozni 2-vel, és végül felkerekíteni a következő egész számra.
Examples of these immunosuppressants are ciclosporin, mycophenolate mofetil.
Ilyen immunszupresszánsok például a ciklosporin és a mikofenolát-mofetil.
People who are affected by this condition have a build up of very high fat levels in their blood (hyperchylomicronemia).
A betegségben szenvedő egyéneknél nagyon magas zsírszintek alakulnak ki a vérben (hiperkilomikronémia).
The MAH shall agree the details of a restricted access programme with the National Competent Authorities and must implement such programme nationally prior to launch.
A forgalomba hozatali engedély jogosultjának meg kell egyeznie a nemzeti illetékes hatóságokkal egy korlátozott hozzáférési program részleteire vonatkozóan, és országosan be kell vezetnie a programot a gyógyszer bevezetése előtt.
If you receive two doses in one injection site by mistake this might lead to more local reaction such as bruising or sensitivity.
Ha egy adott helyre tévedésből két adagot adnak be, ez további helyi reakciókat okozhat, például véraláfutást vagy érzékenységet.
Glybera should only be used when the diagnosis of LPLD has been confirmed by an adequate genetic test (see section 5.1).
A Glybera csak akkor alkalmazható, ha az LPL-hiány diagnózisát megfelelő genetikai teszt segítségével megerősítették (lásd 5.1 pont).
At this time a series of injections (27 to 60 injections) into the muscles of both upper and lower legs will be given.
Ennek során egy injekciósorozatot (27-60 injekciót) kap, elosztva mindkét alsó végtagjának comb- és lábszárizmaiba.
SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
VONATKOZÓ SPECIÁLIS KÖTELEZETTSÉG A KIVÉTELES KÖRÜLMÉNYEK KÖZÖTT MEGADOTT FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY ESETÉBEN
Following intramuscular administration of Glybera to mice, vector DNA was transiently detected in the circulation.
A Glybera egereken történő intramuscularis alkalmazását követően a vektor DNS átmenetileg kimutatható volt a keringésben.
The dose you will need is dependent on your weight and is calculated by your doctor.
Az Önnek szükséges adagot, amely a testsúlyától függ, a kezelőorvosa számolja ki.
Doctors shall be encouraged also to enrol patients with familial LPLD who are not treated with Glybera.
Az orvosokat arra kell ösztönözni, hogy olyan betegeket is felvegyenek a regiszterbe, akik familiáris LPL-hiányban szenvednek, de nem kapnak Glybera-kezelést.
Using condoms will reduce the amount of Glybera that may be left in the woman's body.
Az óvszer használata csökkenti a nő szervezetébe jutó Glybera mennyiségét.
The dose per injection site is 1.5 x 1012 gc, or 0.5 ml of solution for injection.
Az adag injekciózási helyenként 1,5 × 1012 gk vagy 0,5 ml oldatos injekció.
Instructions for preparation and handling and disposal Refer to local biosafety guidelines applicable for handling and disposal of medicinal products containing genetically-modified organisms.
Az elkészítésre, kezelésre és megsemmisítésre vonatkozó utasítások Lásd a genetikailag módosított organizmusokat tartalmazó gyógyszerek kezelésére és megsemmisítésére vonatkozó helyi biológiai biztonságossági irányelveket.
• It is important that you fully understand the benefits and risks associated with the treatment by discussing with your doctor
• Fontos, hogy Ön megbeszélje kezelőorvosával és teljesen megértse a kezelés előnyeit és kockázatait.
It is not known whether Glybera is excreted in human milk.
Nem ismert, hogy a Glybera kiválasztódik-e a humán anyatejbe.
The patients in CT-AMT-010-01 have been followed for up to 5 years (n=6) post therapy administration, those in CT-AMT-011-01 for up to 5 years (n=13), and those in CT-AMT-011-02 for up to 1 year (n=3).
A CT-AMT010-01 vizsgálatban résztvevő betegeket 5 évig követték (n = 6) a terápia után, a CT-AMT-011-01 vizsgálat betegeit 5 évig (n = 13), a CT-AMT-011-02 betegeit pedig 1 évig (n = 3).
Information on the front:
A kártya elülső oldalán található információk:
Only clear and colourless solutions without visible particles should be used.
Csak tiszta, színtelen, látható részecskéktől mentes oldatot szabad felhasználni.
1105 BA Amsterdam The Netherlands
1105 BA Amszterdam Hollandia
After administration of Glybera to the participants, the highest vector DNA concentrations were detected in the serum, with clearance by one to two logs per week.
A Glybera vizsgálati résztvevőknek történt beadása után a legmagasabb vektor DNS-koncentrációkat a szérumban észlelték, ahonnan hetente egy-két logaritmusnyi clearance-et mutatott.
No clinical data on the effect of Glybera on fertility are available.
Termékenység A Glybera termékenységre gyakorolt hatásáról nem áll rendelkezésre klinikai adat.
Your doctor will talk to you about the anaesthetic and how it will be given.
A kezelőorvosa megbeszéli majd Önnel az érzéstelenítést és alkalmazásának módját.
The product contains less than 1 mmol (39 mg) potassium per administration of 27-60 injection sites ; i.e. essentially potassium-free.
A készítmény kevesebb, mint 1 mmol (39 mg) káliumot tartalmaz 27-60 injekciózási helyenként, azaz gyakorlatilag káliummentes.
There is the theoretical risk that the co-administration of the immunosuppressant regime leads to longer persistence of virus DNA in serum and as well to longer shedding in saliva, urine and semen.
Elméletileg elképzelhető, hogy az egyidejű immunszuppresszív kezelés megnyújtja a vírus DNS jelenlétét a szérumban, és a kiválasztódását a nyálban, a vizeletben és az ondóban.
Injury, poisoning, and procedural complications
Sérülés, mérgezés és a beavatkozással kapcsolatos szövődmények
• bruises in the upper and lower leg muscle due to the injections.
• véraláfutások a comb és a lábszár izmaiban az injekciók következtében.
If not stored in a refrigerator the medicinal product can be stored in syringes at not more than 25°C, and protected from light for a maximum of 8 hours.
Ha nem hűtőszekrényben tárolják, a gyógyszer a fecskendőkben, fénytől védve, legfeljebb 25°C-os hőmérsékleten tárolható, maximum 8 órán át.
Assessment of immune response at baseline, 6 months and 12 months in at least 12 newly treated patients.
Az immunválasz értékelése a kezelés megkezdésekor, 6 hónap és 12 hónap után legalább 12 újonnan kezelt betegnél.
• Patients with increased bleeding risk (such as thrombocytopenia) and muscle disease (such as myositis), must not be treated in view of the large number of intramuscular injections
• Immundeficiencia • Olyan betegek esetében, akiknél fokozott vérzési kockázat (például thrombocytopenia) áll fenn, valamint izombetegségekben (például myositis) szenvedő betegeknél a kezelés tilos,
From three days prior to and for 12 weeks following Glybera administration an immunosuppressive regimen should be administered: ciclosporin (3 mg/kg/day) and mycophenolate mofetil (2 x 1 g/day) is recommended.
A Glybera beadása előtti harmadik naptól a beadást követő 12 héten át immunszuppresszív kezelést kell alkalmazni: ciklosporin (3 mg/kg/nap) és mikofenolát-mofetil (2 x 1 g/nap) javasolt.
• Anti-platelet or other anti-coagulant medicinal products must not be used concomitantly with Glybera at the time of injection and for at least one week before or one day after the injection.
• Az injekciózás időpontjában tilos thrombocytaaggregáció-gátló vagy egyéb véralvadásgátló gyógyszert alkalmazni a Glybera-val egyidejűleg, valamint az injekciók beadása előtt legalább egy hétig, illetve az injekciók beadása után egy napig.
Glybera should not be administered to women who are breast-feeding as long as breastfeeding is ongoing.
A Glybera nem adható szoptató nőknek, amíg a szoptatás tart.
In gonads and reproductive organs, vector DNA copies were found at low levels.
Az ivarmirigyekben és a reproduktív szervekben nagyon kis koncentrációban mutattak ki vektor DNS-kópiát.
High levels of vector DNA were observed up to 12 months after dosing in the target tissue for Glybera, injected leg muscle, but not in non-injected muscle.
A vektor DNS nagy koncentrációját figyelték meg az adagolás után 12 hónapig a Glybera célszövetében, a beinjekciózott lábizomban, a nem injekciózott izmokban azonban nem.
The registry should be performed according to an agreed protocol.
A nyilvántartásba vételt a megállapodás szerinti protokollnak megfelelően kell végezni.
Hair growth abnormal, Palmar-plantar erythrodysaesthesia syndrome, Rash
palmo-plantaris erythrodysaesthesia szindróma, kiütés
Syringes must not be used more than once.
A fecskendőket tilos többször használni.
Talk to your doctor about this.
Beszélje meg kezelőorvosával.
In half of the subjects a T-cell response to the vector was seen.
A betegek felénél a vektorral szemben T-sejtes választ észleltek.
Alipogene tiparvovec contains the human lipoprotein lipase (LPL) gene variant LPLS447X in a vector.
Az alipogén tiparvovek a humán lipoprotein-lipáz (LPL) gén LPLS447X variánsát tartalmazza egy vektorban.
Glybera is delivered in a patient-specific pack and will therefore contain the precise amount of vials per patient, calculated according to the patient's weight.
A Glybera-t személyre szabott csomagolásban szállítják, ezért pontosan a betegnek szükséges mennyiségű injekciós üveget fogja tartalmazni, amit a beteg testtömege alapján számítottak ki.
No dose adjustment of Glybera is required.
A Glybera dózisának módosítása nem szükséges.
In addition to being given Glybera, you will be given other medicines called immunosuppressants (see section 3 ‘How Glybera is used').
immunszuppresszánsokat is fognak adni Önnek (lásd a 3. pontot: „Hogyan kell alkalmazni a Glybera-t?”).
Glybera therapy will be overseen by a doctor who is specialised in the treatment of patients affected by your condition and will be administered to you by an appropriately qualified and trained doctor or nurse.
A Glybera-kezelést olyan orvos fogja felügyelni, aki az Ön betegségének ellátására szakosodott, az injekciókat pedig szakképzett és gyakorlott orvos vagy nővér adja be.
Number of 1 ml syringes (each filled) with 0.5 ml)
Az 1 ml-es (egyenként 0,5 ml oldattal feltöltött)
Eight days after administration, high levels of vector DNA sequence were detected in injected muscle and the draining lymph nodes.
A beadás után nyolc nappal a vektor DNS-szekvenciáját magas koncentrációban mutatták ki a beinjekciózott izomban és a draináló nyirokcsomókban.
AAV1-LPLS447X was administered to 8 LPLD patients in a 12-week, open label dose escalating study (1 x 1011 gc to 3 x 1011 gc per kg body weight i.m.).
Az AAV1-LPLS447X-t 8, LPL-hiányban szenvedő betegnek adták egy 12 hétig tartó, nyílt elrendezésű dóziseszkalációs vizsgálatban (1 × 1011 - 3 × 1011 gk/testtömeg-kg im.).
The diagnosis of LPLD has to be confirmed by genetic testing.
Az LPL-hiány diagnózisát genetikai vizsgálattal igazolni kell.
The calculated amount of syringes should be filled from the thawed vials, and they should be labelled and placed in a container protected from light suitable for transportation to the room where the patient will undergo the intramuscular injections.
A kiszámított mennyiségű fecskendőt fel kell tölteni az injekciós üvegek felolvasztott tartalmával, fel kell címkézni, és olyan fénytől védett tartályba kell helyezni a fecskendőket, amely alkalmas az intramuscularis injekciók betegnek történő beadási helyére történő szállítására.
Serum creatine kinase
Szérum kreatin-kináz
Glybera contains the human LPL gene variant LPL S447X in an adeno-associated virus serotype 1 (AAV1) vector intended to target the muscle.
Hatásmechanizmus A Glybera a humán LPL gén LPL S447X variánsát tartalmazza egy 1-es szerotípusú adenoasszociált vírus (AAV1) vektorban, amelynek célhelye az izom.
Glybera is not recommended for use in children and adolescents under 18 years of age.
Gyermekek és serdülők A Glybera nem javasolt gyermekek és 18 évesnél fiatalabb serdülők számára.
Subjects also received a daily oral dose of 3 mg/kg/day cyclosporine and 2 g/day of mycophenolate mofetil starting three days before administration of alipogene tiparvovec through week 12.
Ezen kívül a vizsgálati alanyok napi 3 mg/kg oralis ciklosporint és 2 g/nap mikofenolát-mofetilt kaptak az alipogén tiparvovek beadása előtti harmadik naptól a beadást követő 12. hétig.
The clear to slightly opalescent and colourless solution must be free of visible particles.
A tiszta vagy enyhén opálos és színtelen oldat nem tartalmazhat látható részecskéket.
Therefore, use of barrier contraception methods for at least 12 months following Glybera administration is recommended.
Ennélfogva a Glybera alkalmazását követően legalább 12 hónapon át mechanikus fogamzásgátló módszerek alkalmazása javasolt.
Five eligible subjects were included in the study with all subjects receiving alipogene tiparvovec.
Öt beteget választottak be a vizsgálatba, minden beteg alipogén tiparvoveket kapott.
No vector DNA could be detected in the foetuses after treatment of either the females or the males prior to mating.
A magzatokban nem volt kimutatható vektor DNS sem a nőstény, sem a hím párosodás előtti kezelése után.
No interaction studies other than preclinical and clinical studies with mycophenolate mofetil and ciclosporin have been performed.
A mikofenolát-mofetillel és a ciklosporinnal végzett preklinikai és klinikai vizsgálatokon kívül más interakciós vizsgálatokat nem végeztek.
No dose adjustment of Glybera is necessary in the elderly population.
Az időskorú populációban a Glybera adagjának módosítása nem szükséges.
- Educational materials for health care professionals
- egészségügyi szakembereknek szóló oktatócsomag - betegeknek szóló oktatócsomag - beteg eseménynaplója
Glybera is a clear to slightly opalescent, colourless solution for injection, supplied in a clear glass vial with a siliconised injection stopper and flip-off seal.
A Glybera tiszta vagy enyhén opálos, színtelen oldatos injekció, amely szilikonizált injekciós dugóval és lepattintható lemezzel lezárt, átlátszó injekciós üvegben kerül forgalomba.
Immunosuppressants (see section 5.2) Immediately prior to initiation of the immunosuppressant regimen and prior to Glybera injection the patient must be checked for symptoms of active infectious disease of any nature, and in case of such infection the start of treatment must be postponed until after the patient has recovered.
Közvetlenül az immunszuppresszív kezelés megkezdése és a Glybera-injekciók beadása előtt ellenőrizni kell a betegnél bármilyen természetű aktív fertőző betegség tüneteit, és ilyen betegség fennállása esetén a kezelés megkezdését el kell halasztani, amíg a beteg fel nem épül.
Preparation of Glybera for administration
A Glybera előkészítése a beadáshoz
There is limited experience in the use of Glybera in patients with renal or hepatic impairment.
A Glybera májkárosodásban vagy vesekárosodásban szenvedő betegeknél történő alkalmazásával kapcsolatosan kevés a tapasztalat.
Alipogene tiparvovec is produced using insect cells and recombinant baculovirus technology.
Az alipogén tiparvovek rovarsejtek felhasználásával és rekombináns bakulovírus technológiával készül.
6.5 Nature and contents of container and special equipment for use, administration or implantation
6.5 Csomagolás típusa és kiszerelése és speciális eszközök a használathoz,
Each preformed transparent sealed plastic casing contains either 2 or 3 individual vials with a liquid absorbing sheet.
Mindegyik előre formált, átlátszó, lezárt műanyag tok 2 vagy 3 egyedi injekciós üveget tartalmaz, nedvszívó lappal ellátva.
What Glybera looks like and contents of the pack
Milyen a Glybera külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
Due to the large number of individual injections that you will receive during the Glybera therapy session, you will be given either a regional anaesthetic into the spine (which will numb your legs only), or a more localised anaesthetic before you are given the Glybera injections.
Glybera-injekciók beadása előtt helyi érzéstelenítőt fog kapni a gerincébe (ez csak a lábakat érzésteleníti), vagy egy lokalizáltabb érzéstelenítést.
Glybera should only be used when the diagnosis of LPLD has been confirmed by an adequate genetic test.
A Glybera csak akkor alkalmazható, ha az LPL-hiány diagnózisát megfelelő genetikai teszt segítségével megerősítették.
In particular, tell your doctor if you are taking the following before you are given Glybera:
Különösen fontos, hogy tájékoztassa kezelőorvosát a Glybera beadása előtt, ha a következő gyógyszereket szedi:
Standard genetic analysis (sequencing) was used in the clinical studies of Glybera.
A Glybera klinikai vizsgálatai során standard genetikai analízist (szekvenálást) alkalmaztak.
• Guidance to ensure that patients receive the Patient Alert Card included in the pack.
• Annak szükségessége, hogy a beteg mindig magánál tartsa a csomagban található betegfigyelmeztető kártyát
Glybera contains sodium and potassium.
A Glybera nátriumot és káliumot tartalmaz.
• Oral contraceptives (see section 2 ‘Do not receive Glybera')
• Szájon át szedhető fogamzásgátlók (lásd 2. pont, „Ne alkalmazza a Glybera-t”) A Glybera egyidejű alkalmazása alkohollal
To ensure intramuscular injection, ultrasound or electrophysiological guidance of injections is advised.
Az intramuscularis injekciózás biztosítása érdekében javasolt az injekciókat ultrahangos vagy elektrofiziológiás ellenőrzés mellett beadni.
• Use appropriate barrier contraception such as condoms to avoid becoming pregnant during treatment and for at least 12 months after treatment.
• A kezelés alatt és a kezelést követően legalább 12 hónapig használjon megfelelő mechanikus fogamzásgátlót, például óvszert a terhesség megelőzésére.
• difficulty breathing, chest pain on breathing in and palpitations which may be caused by blockage of the main blood vessel of the lung
• légzési nehézség, mellkasi fájdalom belégzésnél, és szívdobogás érzése, amelyet a tüdő fő • égő érzés
As expected, all animals developed antibodies to the AAV protein shell.
Ahogyan az várható volt, az összes állat ellenanyagot termelt az
Clear, to slightly opalescent, colourless solution.
Tiszta vagy enyhén opálos, színtelen oldat.
Glybera is authorised for single treatment only and should not be re-administered.
A Glybera-t csak egyszeri adásra törzskönyvezték, és ismételten beadni nem szabad.
In clinical studies a transient reduction in triglycerides for up to 12 weeks in individual patients could be observed.
Klinikai vizsgálatokban egyes betegeknél a trigliceridszint átmeneti csökkenése volt megfigyelhető, legfeljebb 12 héten keresztül.
Tabulated list of adverse reactions Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Az alábbiakban a mellékhatások MedDRA szervrendszerek és gyakoriság szerint kerülnek felsorolásra.
EXP Shelf life after first opening in the syringes: 8 hours (if space permitted)
Felbontást követően a fecskendőben eltartható: 8 órán át (elegendő hely esetén)
Meibergdreef 61, 1105 BA Amsterdam, The Netherlands.
Meibergdreef 61, 1105 BA Amszterdam, Hollandia.
The MAH shall set up a long term surveillance programme/ disease registry to collect information on the epidemiology of the disease and the demographics, safety, and the effectiveness outcomes of patients treated with Glybera.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja köteles létrehozni egy hosszú távú felügyeleti programot/betegség regisztert, amelyben a betegség epidemiológiájára és a Glybera-val kezelt betegek demográfiájára, valamint a biztonságossági és hatásossági eredményekre vonatkozó információkat gyűjtik.