natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In clinical studies, antibiotics were administered, the intracerebroventricular access device was replaced, and Brineura treatment was continued.
A klinikai vizsgálatok során antibioticumot alkalmaztak, az intracerebro-ventricularis eszközt kicserélték, és a Brineura-val végzett kezelést folytatták.
6.7 (first 4 doses) 10 (subsequent doses)
6,7 (első 4 adag)
Cerliponase alfa is taken up by target cells and translocated to the lysosomes through the Cation Independent Mannose-6-Phosphate Receptor (CI-MPR, also known as M6P/IGF2 receptor).
A cerliponáz-alfa a kationfüggetlen mannóz-6-foszfát-receptorral (CI-MPR, más néven M6P/IGF2-receptor) kerül felvételre a célsejtekbe, és elszállításra a lysosomákba.
However, the results of these studies in dachshund dogs cannot reliably predict human safety, because the regimen of cerliponase alfa infusions was different and highly variable even within the same study due to difficulties with the indwelling catheter system and prominent hypersensitivity reactions.
Ezeknek a tacskókkal végzett vizsgálatoknak az eredményei azonban nem jelezhetik előre megbízhatóan a biztonságosságot humán vonatkozásban, mivel a cerliponáz-alfa infúzióit eltérő adagolásokkal alkalmazták, amelyek nagymértékben változtak még ugyanazon vizsgálaton belül is,
From a microbiological point of view, open vials or medicinal product held in syringes should be used immediately.
Mikrobiológiai szempontból a felbontott injekciós üvegeket és a fecskendőben tartott gyógyszert azonnal fel kell használni.
• Do not return CSF to the intracerebroventricular access device.
• Ne fecskendezzen vissza liquort az intracerebro-ventricularis eszközbe.
Table 3: CLN2 Clinical Rating Scale
CLN2 klinikai értékelőskála
After long periods of use, the access device may need to be replaced and will be determined by your doctor.
Hosszú távú használat esetén lehetséges, hogy az eszközt ki kell cserélni, ennek szükségességét kezelőorvosa fogja elbírálni.
- The other ingredients of Brineura and the flushing solution are: sodium phosphate dibasic heptahydrate, sodium dihydrogen phosphate monohydrate, sodium chloride, potassium chloride, magnesium chloride hexahydrate, calcium chloride dihydrate, and water for injections (see section 2 “Brineura contains sodium”)
- A Brineura és a beöblítő oldat egyéb összetevői: dibázikus nátrium-foszfát heptahidrát, nátrium dihidrogén-foszfát monohidrát, nátrium-klorid, kálium-klorid, magnézium-klorid hexahidrát, kalcium-klorid dihidrát, valamint injekciós víz (lásd 2. pont, „A Brineura nátriumot tartalmaz”).
Brineura will be given by a doctor with knowledge of giving medicines by intracerebroventricular use (infusion into the fluid of the brain) in a hospital or clinic.
A Brineura-t gyógyszerek intracerebro-ventrikuláris (az agykamrákban lévő folyadékba juttatott infúzió útján történő) alkalmazásában jártas orvos fogja beadni egy kórházban vagy klinikán.
There were no patients with advanced disease progression at treatment initiation who were included in clinical trials and no clinical data is available in children < 2 years.
A klinikai vizsgálatokban nem vett részt olyan beteg, akinél a kezelés elkezdésekor a betegség előrehaladott progressziója állt volna fenn, és 2 évesnél fiatalabb gyermekekre vonatkozóan nem állnak rendelkezésre klinikai adatok.
The pump must be programmable to deliver the medicinal product at a constant rate of 2.5 ml/hr.
Olyan infúziós pumpát kell használni, amely beprogramozható a gyógyszer 2,5 ml/órás folyamatos sebességgel történő beadására.
Currently no clinical experience of Brineura in children below 2 years of age is available (see section 4.8).
Jelenleg nem áll rendelkezésre klinikai tapasztalat a Brineura-val 2 évesnél fiatalabb gyermekeknél (lásd 4.8 rész).
See the syringe pump manufacturer's operating manual for details.
A részleteket lásd a fecskendős infúziós pumpa kezelői kézikönyvében.
It is not known whether Brineura is excreted in human breast milk.
Nem ismert, hogy a Brineura kiválasztódik-e az emberi anyatejbe.
Treatment should be based on the benefits and risks to the individual patient as assessed by the physician.
A kezelésnek az orvos által az adott betegnél felmért előnyökön és kockázatokon kell alapulnia.
Severe (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grade 3) hypersensitivity reactions occurred in three patients and no patients discontinued treatment.
Súlyos (3-as CTCAE-fokozatú) túlérzékenységi reakciók három betegnél jelentkeztek, és egyik betegnél sem hagyták abba a kezelést.
Your doctor will check your or your child's heart rate, blood pressure, respiratory rate, and temperature before, during, and after treatment.
Kezelőorvosa a kezelés előtt és közben ellenőrizni fogja az Ön, illetve gyermeke szívverésszámát, vérnyomását, légzésszámát és testhőmérsékletét.
You or your child will need to have surgery to implant the device for giving Brineura.
Önnél, illetve gyermekénél műtétet kell végezni a Brineura beadására szolgáló eszköz beültetésére.
It is not known if Brineura will impact the ability to drive or use machines.
Nem ismert, hogy a Brineura hatással van-e a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre.
In patients less than 2 years of age, lower doses are recommended, see paediatric population section.
Alacsonyabb adag javasolt 2 évesnél fiatalabb betegeknél, lásd a gyermekekre és serdülőkre vonatkozó részt.
The access devices were replaced and patients resumed treatment with Brineura.
Az eszközöket kicserélték, és a betegek Brineura-val való kezelése tovább folytatódott.
Domain Score
Domén Pontszám
The observed treatment effect was considered clinically meaningful in light of the natural history of untreated CLN2 disease.
A megfigyelt kezelési hatást klinikailag jelentősnek tartották a kezeletlen CLN2
Attach the infusion set to the port needle (see Figure 1).
Csatlakoztassa az infúziós szereléket a porttűre (lásd az 1. ábrát).
Attach the syringe containing Brineura to the extension line, if used, otherwise connect the syringe to the infusion set.
2. Csatlakoztassa a Brineura-t tartalmazó fecskendőt a hosszabbító vezetékre, ha használ ilyet, ellenkező esetben pedig csatlakoztassa a fecskendőt az infúziós szerelékre.
In two clinical cases, the ICV access devices did not show signs of failure at the time of infusion; however, after removal, material degradation of the devices were apparent and consistent with data from benchtop testing of ICV access devices.
Két klinikai eset során az infúzió beadásakor az intracerebro-ventricularis eszközök nem mutatták meghibásodás jeleit, az eszközök eltávolítása után azok anyagának roncsolódása egyértelműen látszott, a roncsolódás mértéke pedig összhangban volt a tesztkamrás vizsgálatok intracerebro-ventricularis eszközökkel kapcsolatos eredményeivel.
Vital signs should be monitored before infusion starts, periodically during infusion, and post-infusion in a healthcare setting.
Az élettani paramétereket egészségügyi ellátási körülmények között kell monitorozni az infúzió elkezdése előtt, időről időre az infúzió közben, valamint az infúzió után.
Brineura is indicated for the treatment of neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease, also known as tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) deficiency.
A Brineura a 2-es típusú neuronalis ceroid lipofuscinosis (CLN2) nevű betegség, más néven tripeptidil-peptidáz-1-hiány (TPP1-hiány) kezelésére javallott.
Will have obvious instability, and may have intermittent falls.
Nyilvánvaló instabilitás észlelhető, és a beteg időnként eleshet.
Magnesium chloride hexahydrate Calcium chloride dihydrate Water for injections
Magnézium-klorid hexahidrát Kalcium-klorid dihidrát Injekciós víz
Potassium chloride
Kálium-klorid
Access device replacement should be considered prior to 4 years of regular administration of Brineura, however it must always be ensured, that the intracerebroventricular access device is used in accordance with the provisions of the respective medical device manufacturer.
A Brineura rendszeres beadása esetén az eszközt a kezelés megkezdését követően 4 éven belül ajánlott cserélni, de mindig gondoskodni kell arról, hogy az intracerebro-ventricularis eszközt az adott orvostechnikai eszköz gyártójának utasításai szerint használják.
No association was found between serum or CSF ADA titres and incidence or severity of hypersensitivity.
Nem találtak összefüggést a szérum, illetve a liquor ADA-titere és a túlérzékenység incidenciája, illetve súlyossága között.
Potassium chloride;
Kálium-klorid;
The most frequent (>20%) adverse reactions observed during Brineura clinical trials include pyrexia, low CSF protein, ECG abnormalities, vomiting, upper respiratory tract infections, and hypersensitivity.
A Brineura klinikai vizsgálataiban leggyakrabban (> 20%-ban) megfigyelt mellékhatások között pyrexia, alacsony fehérjeszint a liquorban, EKG-rendellenességek, hányás, felső légúti fertőzések,
Meningitis may present with the following symptoms: fever, headache, neck stiffness, light sensitivity, nausea, vomiting, and change in mental status.
A meningitis a következő tünetekkel jelentkezhet: láz, fejfájás, tarkókötöttség, fényérzékenység, hányinger, hányás és megváltozozott tudatállapot.
For instructions on preparation of Brineura and flushing solution before administration, see section 6.6.
A Brineura és a beöblítő oldat beadásra való előkészítésére vonatkozó utasításokat lásd a 6.6 pontban.
Transport and distribute frozen (-85°C to -15°C).
Mélyhűtve (-85°C és -15°C között) szállítandó és forgalmazandó.
Following Brineura infusion, a calculated amount of flushing solution must be used to flush the infusion components including the intracerebroventricular access device in order to fully administer Brineura and to maintain patency of the intracerebroventricular access device (see section 6.6).
A Brineura infúziót követően kiszámított mennyiségű beöblítő oldattal át kell öblíteni az infúziós szereléket, beleértve az intracerebro-ventricularis eszközt is, hogy a Brineura teljes mértékben beadásra kerüljön, és hogy az intracerebro-ventricularis eszköz átjárható maradjon (lásd 6.6 pont).
Brineura contains sodium:
A Brineura nátriumot tartalmaz:
200 (first 4 doses) 300 (subsequent doses)
200 (első 4 adag)
Each ml of solution for infusion contains 30 mg of cerliponase alfa.
Az oldatos infúzió minden millilitere 30 mg cerliponáz-alfát tartalmaz.
Thaw before use.
Felhasználás előtt ki kell olvasztani.
Very common Very common Very common
Nagyon gyakori Nagyon gyakori Nagyon gyakori
Brineura has not been given to patients younger than 2 years of age or older than 8 years of age (at the start of the clinical trial).
A Brineura-t nem alkalmazták olyan betegeknél, akik (a klinikai vizsgálat kezdetén) 2 évesnél fiatalabbak vagy 8 évesnél idősebbek voltak.
Do not thaw or warm vials any other way.
Az injekciós üvegeket semmilyen más módon ne olvassza ki, és ne melegítse.
Healthcare professionals should inspect the scalp for skin integrity to ensure the intracerebroventricular access device is not compromised prior to each infusion.
Az egészségügyi szakembereknek minden infúzió előtt ellenőrizniük kell a fejbőr integritását, hogy meggyőződjenek arról, hogy az intracerebro-ventricularis eszközzel minden rendben van.
No patients had to have their treatment discontinued due to adverse events.
Mellékhatás miatt egy betegnél sem kellett abbahagyni a kezelést.
You should not receive Brineura treatment during pregnancy unless clearly necessary.
Terhesség alatt csak akkor kaphat Brineura-val végzett kezelést, ha az egyértelműen szükséges.
See Figure 1.
1. táblázat.
The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Az intracerebro-ventricularis eszközt az első infúzió előtt kell beültetni.
The pharmacokinetics of cerliponase alfa were evaluated in patients with CLN2 disease who received intracerebroventricular infusions of 300 mg over approximately 4.5 hours once every other week.
A cerliponáz-alfa farmakokinetikáját olyan, CLN2-ben szenvedő betegeknél értékelték, akik minden második héten egyszer 300 mg készítményt kaptak körülbelül 4,5 órás intracerebro-ventricularis infúziókban.
The complete infusion time, including Brineura and the required flushing solution, is approximately 2 to 4.5 hours, depending on the dose and volume administered.
A beadott adagtól és mennyiségtől függően a teljes infúziós idő, beleértve a Brineura és a kötelező beöblítő oldat beadását is, körülbelül 2-4,5 óra.
- Keep this leaflet.
Húzza ki a porttűt.
If anaphylaxis occurs, caution should be exercised upon re-administration.
Anaphylaxia jelentkezése után óvatosan kell eljárni az ismételt alkalmazáskor.
Brineura treatment should be interrupted in cases of device failure and may require replacement of the access device prior to subsequent infusions.
Az eszköz meghibásodása esetén a Brineura-val végzett kezelést meg kell szakítani, és a későbbi infúziók előtt szükség lehet az eszköz kicserélésére.
Determine the volume of flushing solution needed to ensure complete delivery of Brineura to the cerebral ventricles.
Határozza meg a beöblítő oldat ahhoz szükséges mennyiségét, hogy a Brineura teljes mértékben bejuttatásra kerüljön az agykamrákba.
Intracerebroventricular Infusion of Brineura
A Brineura intracerebro-ventricularis infúziója
Thaw Brineura vials and flushing solution vial at room temperature for approximately 60 minutes.
A Brineura és a beöblítő oldat kiolvasztása A Brineura és a beöblítő oldat kiolvasztását szobahőmérsékleten, körülbelül 60 percig kell végezni.
CE marked intracerebroventricular access devices, and disposable components listed below or equivalent should be used to deliver Brineura.
Az alábbiakban felsorolt, CEjelöléssel ellátott intracerebro-ventricularis eszközöket és eldobható összetevőket, illetve az ezekkel egyenértékű eszközöket kell a Brineura beadására használni.
CSF samples should routinely be sent for testing to detect subclinical device infections (see section 4.2).
A liquormintákat az eszköz szubklinikus befertőzésének észlelése érdekében rutinszerűen vizsgálatra kell küldeni (lásd 4.2 pont).
Your doctor or pharmacist is responsible for storing Brineura.
A Brineura tárolásáért kezelőorvosa vagy a gyógyszerész felel.
This should be taken into consideration for patients on a controlled sodium diet.
amit kontrollált nátrium diéta esetén figyelembe kell venni.
CSF samples should routinely be sent for testing to detect subclinical device infections.
A liquormintákat az eszköz szubklinikus befertőzésének észlelése érdekében rutinszerűen vizsgálatra kell küldeni.
• Secure the components per institution standard of care.
• Az intézeti protokoll szerint rögzítse a szerelék összetevőit.
Do not administer Brineura if there are signs and symptoms of acute intracerebroventricular access device leakage, device failure, or device-related infection (see section 4.3 and 4.4).
Ne adja be a Brineura-t, ha az intracerebro-ventricularis eszköz akut szivárgására, meghibásodására vagy az eszközzel összefüggő fertőzésre utaló panaszok és tünetek észlelhetők (lásd 4.3 és 4.4 pont).
Median Min, Max 95% CI Limits a Patient rate of decline per 48 weeks: (baseline CLN2 score - last CLN2 score) / (time elapsed in units of 48 weeks) b p-value based on 1-sample T-test comparing rate of decline to the value 2 c Positive estimates indicate clinical decline; negative estimates indicate clinical improvement
95%-os CI-határértékek a A csökkenési sebesség a betegnél 48 hetente: (kiindulási CLN2-pontszám − utolsó CLN2-pontszám) / (eltelt idő 48 hetes mértékegységben) b A p érték egymintás T próbán alapul, amely a csökkenési sebességet a 2 pontos értékkel veti össze c A pozitív értékek klinikai rosszabbodást jeleznek; a negatív értékek klinikai javulást jeleznek A 190-202-es számú, folyamatban lévő vizsgálatban (a 2016. június 3-ai adatok szerint) a csökkenés sebessége a Brineura-val kezelt betegeknél a természetes kórlefolyású kontrollcsoporthoz (N = 42 beteg) képest továbbra is a kezelési hatás tartósságát mutatja (lásd a 2. ábrát).
Convulsions
Convulsiók
Figure 2: CLN2 Score Mean Change from Baseline (Natural History Control Group vs Brineura treated patients, 300 mg every other week)
A CLN2-pontszám átlagos változása a kiinduláshoz képest (a természetes kórlefolyású kontrollcsoport és a minden második héten 300 mg Brineura-val kezelt betegek összehasonlítása)
- This includes any possible side effects not listed in this leaflet.
- Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik.
Pack size of three vials: two 10 ml vials, each containing 150 mg of cerliponase alfa in 5 ml of solution; and one 10 ml vial, containing 5 ml flushing solution.
A kiszerelésben három injekciós üveg van: két darab 10 ml-es injekciós üveg, amelyek egyenként 150 mg cerliponáz-alfát tartalmaznak 5 ml oldatban, valamint egy darab 10 ml-es injekciós üveg,
Product should only be withdrawn from the unopened vials immediately prior to use.
A készítményt közvetlenül az alkalmazás előtt kell felszívni a felbontatlan injekciós üvegekből.
Total convulsion events with a temporal relationship to cerliponase alfa administration was 17% and were mild to moderate, grade 1 to 2 in severity.
A cerliponáz-alfa alkalmazásával időbeli összefüggésben összesen 17%-ban jelentkeztek convulsiós események, amelyek enyhék-közepesen súlyosak, és 1-es vagy 2-es súlyossági fokozatúak voltak.
Anti-drug antibodies (ADAs) were detected in both serum and CSF in 79% and 21%, respectively, of patients treated with cerliponase alfa for up to 107 weeks.
A cerliponáz-alfával legfeljebb 107 hétig kezelt betegeknél gyógyszer elleni antitesteket (ADA-kat) észleltek mind a szérumban (79%-ban), mind a liquorban (21%-ban).
Signs of problems with the device include swelling, redness of the scalp, fluid leaking from device and bulging of the scalp.
Az eszközzel kapcsolatos problémákat jelez, ha duzzanat jelentkezik, a fejbőr kivörösödik, az eszközből folyadék szivárog vagy a fejbőr kidudorodik.
It is used to treat patients with neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease, also known as tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) deficiency.
2-es típusú neuronális ceroid lipofuszcinózisban (CLN2-ben), más néven tripeptidil-peptidáz-1-hiányban (TPP1-hiányban) szenvedő betegek kezelésére szolgál.
• Program the pump alarms to sound at the most sensitive settings for pressure, rate, and volume limits.
• Úgy állítsa be az infúziós pumpán a nyomás-, a sebesség- és a térfogat-határértékeket,
Brineura 150 mg solution for infusion cerliponase alfa
Brineura 150 mg oldatos infúzió cerliponáz-alfa
Precautions to be taken before handling or administering the medicinal product Aseptic technique must be strictly observed during preparation and administration.
Az előkészítés és a beadás során szigorúan asepticus technikát kell alkalmazni.
Currently no clinical experience of Brineura in children below 2 years of age is available.
Jelenleg nem áll rendelkezésre klinikai tapasztalat a Brineura-val 2 évesnél fiatalabb gyermekeknél.
Using aseptic technique, withdraw the appropriate amount of flushing solution from the vial into the new sterile syringe labelled “flushing solution”.
Asepticus technikával szívja fel a megfelelő mennyiségű beöblítő oldatot az injekciós üvegből a „beöblítő oldat”
of all convulsion events were considered related to cerliponase alfa and ranged from mild to severe, CTCAE grade 1-4.
Az összes convulsiós esetből összesen 6%ot tartottak összefüggésben állónak a cerliponáz-alfával, és ezek enyhék-súlyosak voltak, 1-es és 4-es közötti CTCAE-fokozattal.
*Tmax expressed as time since start of ~4 hour infusion and presented as median [min, max], and occurred at the first sampling timepoint post infusion
4 órás infúzió kezdetétől mért időben kifejezve, medián [min., max.]
• One empty sterile single-use syringe (for collection of CSF to check patency).
• Egy darab üres, steril, egyszer használatos fecskendő (a liquor visszaszívásához, az átjárhatóság ellenőrzésére)
Your doctor will monitor you or your child for symptoms of life threatening allergic reactions, such as hives, itching or flushing, swollen lips, tongue, and/or throat, shortness of breath, hoarseness, turning blue around finger tips or lips, low muscle tone, fainting or incontinence.
Kezelőorvosa figyelni fogja Önnél, illetve gyermekénél az életveszélyes allergiás reakciók okozta tüneteket, például a csalánkiütést, a viszketést vagy kipirulást, a duzzadt ajkakat, nyelvet és/vagy torkot, a légszomjat, a rekedtséget, az ujjbegyek vagy az ajkak elkékülését, a csökkent izomtónust, az ájulást, illetve az inkontinenciát.
• One single-use infusion set.
• Egy darab egyszer használatos infúziós szerelék.
Brineura 150 mg solution for infusion
Brineura 150 mg oldatos infúzió
- If you or your child gets any side effects, talk to your doctor.
- Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát.
Common side effects: pain rash hives head dropping (so that the chin drops towards the chest) stomach pain leakage of the device mouth or tongue blisters swelling or redness of the eyelid and the white part of the eye feeling nervous disorder of the stomach or intestines
hasi fájdalom az eszköz szivárgása hólyagképződés a szájban vagy a nyelven a szemhéj vagy a szemfehérje duzzadása vagy pirossága idegesség érzése a gyomor vagy a belek rendellenessége
The signs and symptoms of device-related infections may not be apparent, therefore, CSF samples should routinely be sent for testing to detect subclinical device infections.
Mivel az intracerebro-ventricularis eszközzel kapcsolatos fertőzések okozta panaszok és tünetek nem mindig egyértelműek, a szubklinikus befertőzések észlelése érdekében rutinszerűen liquormintákat kell vizsgálatra küldeni.
Birth to < 6 months 6 months to < 1 year 1 year to < 2 years
6 hónapos életkortól < 1 éves életkorig
The flushing solution may contain particles that dissolve when the vial is fully thawed.
A beöblítő oldatban lehetnek szemcsék, amelyek az injekciós üveg teljes mértékű kiolvadásakor feloldódnak.
Periodically inspect the infusion system during the infusion for signs of leakage or delivery failure.
Az infúzió közben időről időre ellenőrizze az infúziós rendszert, hogy nem észlelhetők-e szivárgás, illetve sikertelen beadás jelei.
Calculate the flush volume by adding the priming volume of all infusion components, including the intracerebroventricular access device.
A beöblítő oldat mennyiségének kiszámításakor adja hozzá az infúziós szerelék teljes töltőtérfogatát, beleértve az intracerebro-ventricularis eszközét is.
There was no apparent effect of serum or CSF ADA on the plasma or CSF pharmacokinetics, respectively.
A szérumban, illetve a liquorban lévő ADA-k látszólag nem voltak hatással a plazmában, illetve a liquorban megfigyelhető farmakokinetikára.
In case of intracerebroventricular access device-related complications, refer to the manufacturer's labelling for further instruction.
Az intracerebro-ventricularis eszközzel kapcsolatos szövődmények esetén további utasításokért olvassa el a gyártótól kapott dokumentumokat.
If you or your child gets any side effects, talk to your doctor.
Ha Önnél vagy gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát.
Store upright in a freezer (-25°C to -15°C).
Álló helyzetben, mélyhűtőben (-25°C és -15°C között) tárolandó.
Each vial contains 44 mg of sodium in 5 ml of solution.
Minden injekciós üveg 44 mg nátriumot tartalmaz 5 ml oldatban.
Detach and remove the empty syringe from the pump and disconnect from the tubing.
Szerelje ki az üres fecskendőt, vegye ki az infúziós pumpából, és válassza le a szerelékről.
Discard the needle and the vial with the remaining solution per local requirements.
Dobja el a tűt és az injekciós üveget a benne maradt oldattal a helyi előírások szerint.
Using aseptic technique, withdraw the volume of Brineura solution per required dose (see Table 1 in section 4.2) into the sterile syringe labelled “Brineura”.
Asepticus technikát alkalmazva szívjon fel a szükséges adagnak (lásd 4.2 pont, 1. táblázat) megfelelő mennyiségű