natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Zynteglo must not be administered to women who are breast-feeding.
A Zynteglo-t tilos szoptató nőknél alkalmazni.
• inflammation or infection of hair follicles
• hajhagymák gyulladása vagy fertőzése
Standard procedures for patient management after HSC transplantation should be followed after Zynteglo infusion.
A Zynteglo infúzió beadását követően a HSC transzplantáció utáni standard betegellátási protokollt kell követni.
Cardiac flutter
Flutter (szívritmuszavar)
• spots on skin from bleeding under the skin
• bőr alatti vérzés miatti foltok a bőrön
It is unknown whether Zynteglo is excreted in human milk.
Nem ismert, hogy a Zynteglo kiválasztódik-e a humán anyatejbe.
Name and address of the manufacturer(s) responsible for batch release apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
A biológiai eredetű hatóanyag(ok) gyártójának/gyártóinak neve és címe apceth Biopharma GmbH Haidgraben 5
• bleeding or bruising
• vérzés vagy véraláfutás
Zynteglo is given by a drip (infusion) into a vein.
A Zynteglo-t csepinfúzió formájában adják be egy vénába.
Some iron chelators are myelosuppressive.
Néhány vas-kelátképző myeloszuppresszív hatású.
• abnormal sense of taste
• rendellenes ízérzékelés
Five patients are evaluable for assessment of TI. Of these, 4/5 (80.0%, 95% CI 28.4-99.5%) achieved TI at last follow-up.
Ezek közül a 4/5 (80,0%, 95%-os CI 28,4-99,5%) a TI-t elérte az utolsó utánkövetéskor (2. táblázat).
o Treatment with Zynteglo in the clinical trials was associated with delayed platelet engraftment.
o A klinikai vizsgálatokban a Zynteglo-kezelést késleltetett thrombocyta-megtapadássel társították.
Zynteglo is used to treat a serious genetic disease called transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT), which includes the disease commonly known as beta-thalassaemia major, in people 12 years and older.
A Zynteglo-t legalább 12 éves betegeknél a transzfúziófüggő béta-talasszémia (TDT) - gyakran bétatalasszémia major néven említett - súlyos genetikai betegség kezelésére alkalmazzák.
Studies HGB-204 and HGB-205
HGB-204 és HGB-205 vizsgálatok
• soreness of the mouth
• fájdalom a szájban
It is unknown whether Zynteglo transduced cells have the potential to be transferred in utero to a foetus.
Nem ismert, hogy a Zynteglo transzdukált sejtek a méhen belül átkerülhetnek-e a magzatba.
• tingling or numbness of the hands, feet, or mouth
• a kéz vagy láb, vagy száj bizsergése vagy zsibbadása
Contraindications to the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Figyelembe kell venni a mobilizációhoz és a myeloablativ kondicionáláshoz alkalmazott szerek ellenjavallatait.
Lymphopenia, Leukocytosis, Monocyte count decreased, Neutrophilia, Mean cell haemoglobin concentration increased
Limfopénia, leukocitózis, a monocitaszám csökkenése, neutrofília, az átlagos sejt hemoglobin koncentráció megnövekedése
It is recommended that patients with MRI results demonstrating liver iron content ≥15 mg/g undergo liver biopsy for further evaluation.
A további értékeléshez ≥15 mg/g májbeli vastartalmat mutató MR-lelet esetén ajánlott májbiopsziát végezni.
Infusion related reactions to Zynteglo
Infúzióval kapcsolatos reakciók a Zynteglo alkalmazása kapcsán
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11).
hónapban a medián (min, max) össz-Hb-érték azon betegeknél, akik nem kaptak transzfúziót az előző 60 napban, 119,0 (84, 133) g/l volt (n=11).
Study HGB-205
HGB-205-ös vizsgálat
Efficacy was based on 32 adult and adolescent patients with TDT and a non-β0/β0 genotype treated with Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (see Table 4).
A hatásosságot 32 felnőtt és serdülőkorú TDT-s és egy nem-ß0/β0 genotípusos, Zynteglo-val kezelt beteg alapján értékelték (n=10, HGB-204; n=4, HGB-205; n=15, HGB-207; n=3, HGB-212).
Dizziness, Head discomfort, Paraesthesia
Szédülés, kellemetlen érzés a fejben, paraesthesia
o Package leaflet o A patient/carer guide o A patient alert card
• A beteg információs csomagnak tartalmaznia kell: o Betegtájékoztató o Beteg/gondozói útmutató o Betegkártya
• Access the medicinal product infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
• Nyissa ki az infúziós tasakot, és indítsa el az infúziót a beadás helyén a sejtterápiás készítmények beadására vonatkozó szokásos eljárások szerint.
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene)
Zynteglo 1,2-20 × 106 sejt/ml diszperzió infúzióhoz (a βA-T87Q-globin gént kódoló autológ CD34+sejtek)
See Lot Information Sheet for number of infusion bags and CD34+ cells per kg for this patient.
Lásd a „Tétel (Lot) információs lapot” az infúziós tasakok és CD34+ sejt/kg adott betegre vonatkozó értékeiért.
Study HGB-204
HGB-204-es vizsgálat
Alopecia, Pruritus, Skin hyperpigmentation
Alopecia, pruritus,
Once thawed do not re-freeze.
Ha kiolvadt, ne fagyassza le újra.
After Zynteglo infusion patient iron chelation was managed at physician discretion.
A Zynteglo-infúzió után a beteg vasszintjét a kezelőorvos döntése szerint kezelték.
After Zynteglo infusion
A Zynteglo-infúzió után
The median (min, max) serum ferritin at baseline was 3778.7 (784, 22517) pmol/L and median (min, max) liver iron concentration was 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
A medián (min, max) szérumferritin-szint a kiinduláskor 3135,2 (1643, 8629) pmol/l volt, a medián (min, max) máj vaskoncentráció pedig 8,15 (1,2, 26,4) mg/g volt (n=10, HGB-204; n=4, HGB-205).
For 8 patients who had sufficient on-study follow-up to obtain a 12-month follow-up bone marrow assessment, myeloid/erythroid ratios for 7 patients increased from a range of 0.1 to 0.5 at baseline to a range of 0.6 to 1.9 approximately 12 months after Zynteglo infusion, suggesting that Zynteglo improves erythropoiesis in patients with TDT.
8 olyan beteg esetében, akiknél elegendő utánkövetése volt a 12 hónapos csontvelővizsgálatához, 7 beteg esetében a mieloid/eritroid arányok 0,1 és 0,5 közötti tartományban emelkedtek 0,6 és 1,9 között.
Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment.
A Zynteglo-t vesekárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Transfusion reaction, Skin abrasion
Transzfúziós reakció bőrabrázió
Vaginal haemorrhage
Vaginális vérzés
The Summary of Product Characteristics (SmPC) for the iron chelator and the myeloablative conditioning agent must be consulted for the recommendations regarding co-administration with CYP3A substrates.
A CYP3A-szubsztrátokkal való együttes alkalmazásra vonatkozó javaslatokkal kapcsolatban a vas-kelátképző és a myeloablativ kondicionáló szer alkalmazási előírását (SmPC) kell megnézni.
The dose of G-CSF should be decreased by half if white blood cell (WBC) count is >100 × 109/L prior to the day of apheresis.
Ha a fehérvérsejtek (FVS) száma 100 × 109/l-nél nagyobb, a G-CSF adagját felére kell csökkenteni az aferézis napja előtt.
Zynteglo, therefore the likelihood that an offspring would have general somatic expression of the βA-T87Q-globin gene is considered negligible.
Nincs lehetőség a βA-T87Q-globin gén csíravonalkbeli transzmissziójára a Zynteglo-kezelés után, ezért a βA-T87Q-globin gén szomatikus expresszálódásának valószínűsége az utódnál elhanyagolhatónak tekinthető.
• stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea
• gyomorfájdalom, gyomorégés, székrekedés, hasmenés
There is no clinical experience with the use of erythropoiesis-stimulating agents in patients treated with Zynteglo.
A Zynteglo-val kezelt betegeknél nincs klinikai tapasztalat az erythropoesist stimuláló szerek alkalmazásával kapcsolatban.
Confirm that patient identity matches the unique patient information located on the infusion bag(s) and metal cassette(s) prior to infusion.
A beteg személyazonosságát az infúzió beadása előtt az infúziós tasak(ok)on és a fém tartály(ok)on elhelyezett egyedi betegazonosító adatokkal kell egyeztetni.
≥100 × 109/L were 52 (20, 268) days and 63 (20, 1231) days, respectively.
A transzfúzió nélkül ≥50 × 109/l-es vérlemezkeszám fennmaradásának medián időtartama 52 nap volt (minimum 20 nap, maximum 268 nap), a ≥100 × 109/l-es vérlemezkeszám fennmaradásának medián időtartama 63 (20, 1231) nap volt.
Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
A vérlemezkeszámot az orvos döntése szerinti gyakorisággal kell ellenőrizni, amíg a vérlemezkék megtapadása és a vérlemezke-funkció helyreállása be nem következik.
• loss of function of your ovaries
• a petefészkek működésének kiesése
There are no reports of LVV-mediated insertional mutagenesis resulting in oncogenesis.
Nincsenek jelentések az LVV által közvetített inszerciósmutagenezisről, ami daganatképződéshez vezetne.
It may take more than 1 day to collect enough blood stem cells to make Zynteglo and to store as replacement cells if Zynteglo cannot be given or does not work.
A Zynteglo előállításához és a biztonsági sejtek tárolásához - arra az esetre, ha a Zynteglo nem adható vagy nem működik -szükséges mennyiségű vérőssejt begyűjtéséhez több mint 1 napra is szüksége lehet.
Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
Ellenőrizze, hogy Zynteglo van-e az infúziós tasak(ok)ra nyomtatva.
(g/dL) at 24 months n median (min, max)
(g/dl) a hónapban n medián (min, max)
Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
4. táblázat Kiindulási jellemzők a Zynteglo-val kezelt, nem β0/β0betegek esetében, akiknél a TDT ≥12 éves korban kezelt (HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303 vizsgálatok)
Neutrophil engraftment occurred on median (min, max) Day 19.5 (13, 38) after medicinal product infusion.
A neutrofilok megtapadása az infúzió beadása után a 19,5. napon (medián érték, minimum 13 nap, maximum 38 nap) történt.
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
A GYÓGYSZER NEVE Zynteglo 1,2-20 × 106 sejt/ml diszperzió infúzióhoz.
Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4).
A betegek nem szedhetnek retrovírusellenes gyógyszereket és hidroxiureát abban az időszakban, amely a mobilizáció előtt 30 nappal kezdődik és a Zynteglo-infúzió után legalább 7 nappal fejeződik be (lásd 4.4 pont).
At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
A Zynteglo infúzióját követő 48. hónapban a TI-t elérő betegeknél a szérumferritin-szint medián (min, max) változása a kiindulási értékhez viszonyítva -75,02% (-84,8, -39,2) volt, a máj vastartalma esetében pedig -67,14% volt (-83,3 269,2) (n=3, HGB-204; n=2, HGB-205).
Depending on the myeloablative conditioning agent administered, prophylaxis for seizures should be considered (see section 5.1 for a description of the prophylaxis regimen used in clinical studies.)
A myeloablativ kondicionálásra használt szer függvényében kell kiválasztani a megfelelő gyógyszert a görcsrohamok kialakulása ellen (a klinikai vizsgálatokban használt mobilizációs séma leírását lásd az 5.1 pontban).
• enlarged abdomen
• megnagyobbodott máj
• pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
• a hát, a csontok, a bőr, a végtagok, a végbélnyílás vagy az izmok fájdalma
• enlarged liver
• megnagyobbodott has
MRI of the liver should be performed on all patients prior to myeloablative conditioning.
A myeloablativ kondicionálás előtt minden betegen máj MR-vizsgálatot kell végezni.
• fluid in or around the lung
• folyadék a tüdőben vagy a tüdő körül
Patients with TDT treated with Zynteglo who achieved platelet engraftment had a median (min, max) platelet engraftment on Day 41.0 (19, 191) in clinical trials (N=39).
A Zynteglo-val kezelt TDT-betegek esetében, akiknél bekövetkezett a vérlemezke-megtapadás, ennek medián ideje a klinikai vizsgálatokban 41,0 nap volt (minimális érték:19 nap; mximális érték 191 nap; n = 39). Nem találtak összefüggést a vérzés incidenciája és a lassú vérlemezke-megtapadás között.
Bone pain, Myalgia, Pain in extremity, Back pain
Csontfájdalom, myalgia, fájdalom a végtagokban, hátfájás,
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene with a strength of 1.2-20 × 106
Genetikailag módosított, autológ CD34+sejtekkel gazdagított sejtpopuláció, amely haemopoeticus őssejteket (HSC) tartalmaz, amelyek a βA-T87Q-globin gént kódoló lentivirus vektorral (LVV) transzdukáltak és 1,2-20 × 106 sejt/ml erősségű.
• swelling of the face
• az arc duzzanata
Anal haemorrhage, Gastritis, Gastrointestinal inflammation, Abdominal distension, Abdominal pain upper, Anal fissure, Dyspepsia, Dysphagia, Oesophagitis, Haemorrhoids, Proctalgia.
hasmenés, dyspepsia, fogínyvérzés, hányinger, stomatitis, hányás hasi feszülés, gyomortáji fájdalom, anális fissura, dyspepsia, dysphagia, oesophagitis, haemorrhoidok, proctalgia, száraz ajak
Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo.
A vérzés a thrombocytopenia potenciális szövődménye a myeloablativ kondicionálás és a Zynteglokezelés után.Egyetlen súlyos, hipotenzióval járó esemény fordult elő egy betegnél, ami a Zynteglokezelés után 11 nappal kezdődött.
Administer each infusion bag via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Az egyes Zynteglo-infúziós tasakokat intravénás infúzióban, 30 percnél rövidebb idő alatt kell beadni.
• Account for all infusion bags and confirm each infusion bag is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet.
• Az összes Zynteglo infúziós tasakot figyelembe véve ellenőrizzen minden egyes infúziós tasakot, hogy a lejárati ideje a mellékelt tétel információs lapon található lejárati időn belüli-e.
To add blood stem cells containing functional copies of the beta-globin into your bone marrow.
Hogy a béta-globin működő formáját tartalmazó őssejteket bejutassák a csontvelőbe.
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells (HSC) transduced with lentiviral vector (LVV) encoding the βA-T87Q-globin gene.
A Zynteglo genetikailag módosított autológ CD34+sejteket gazdagított sejtpopuláció, amely haemopoeticus őssejteket (HSC) tartalmaz, amelyek a βA-T87Q-globin gént kódoló lentivirus vektorral (LVV) transzdukáltak.
Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off the protective wrap covering the port. Access the infusion bag and infuse per the administration site's standard procedures for administration of cell therapy products.
Nyissa ki az infúziós tasakot, és indítsa el az infúziót a beadás helyén a sejtterápiás készítmények beadására vonatkozó szokásos eljárások szerint.
Expiry Date
LEJÁRATI IDŐ
Total Hb remained stable at Month 24 with a median (min, max) of 10.60 (8.8, 13.7) g/dL (N=12) and at Month 36 with a median (min, max) of 11.30 (7.8, 13.5) g/dL (N=11).
Az össz-Hb-érték stabil maradt a 24. hónapban, medián (min, max) 106,0 (88, 137) g/l (n=12) értékkel, a 36.
Hypoxia, Dyspnoea, Pleural effusion, Rales, Upper-airway cough syndrome, Cough, Laryngeal pain, Hiccups
Hypoxia, dyspnoe, pleuralis effúzió, tüdőzörejek, felső légúti köhögés szindróma, köhögés, gégefájdalom, csuklás
An in vitro immortalisation (IVIM) assay conducted with BB305 LVV-transduced mouse bone marrow cells (BMCs) showed minimal mutagenic potential (Fitness Score ≈ 0.1 × 10-4).
Egy in vitro, a BB305 LVV-transzdukált egér csontvelősejtekkel (BMC-k) végzett immortalizációs (IVIM) vizsgálat minimális mutagén potenciált mutatott ki (fitness pontszám ≈ 0,1 × 10-4). A transzplantáció előtti, transzdukált egér BMC-k és humán CD34+ HSC-k behelyezési helyén végzett elemzések (Insertion site analysis, ISA) nem mutattak dúsulást a daganathoz kapcsolt génekben vagy azok közelében.
Interference with serology testing
A HIV-tesztek zavaró hatása
• inflamed skin lesions
• viszkető bőr
A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
o A Zynteglo előállításához szükséges aferézis-anyag elfogadásához HIV-negatív szerológiai lelet szükséges.
Tel: +39 029 475 9755 (800 728 026)
Italia bluebird bio (Italy) Srl Tel: +39 029 475 9755 (800 728 026)
Engraftment failure as measured by neutrophil engraftment
Neutrofil -megtapadással mért transzplantációs kudarc
• stomach discomfort with nausea and vomiting
• diszkomfortérzés a gyomorban hányingerrel és hányással
• flushing (redness and warmth of skin) • pain in legs
• kipirulás (bőrpír és melegség)
Conjunctival haemorrhage
Kötőhártya bevérzése
o The Summary of Product Characteristics o Guide for healthcare professionals o Guide for handling and method of administration
• Az orvosoknak szóló oktatási anyagnak tartalmaznia kell: o Alkalmazási előírás o Tájékoztató egészségügyi szakembereknek o Tájékoztató a kezelésről és alkalmazásról
• abnormal heart rhythm
• rendellenes szívritmus
The planned dose of busulfan was 3.2 mg/kg/day for patients ≥18 years as a 3-hour IV infusion daily for 4 days with a recommended target AUC0-24h of 3800-4500 µM*min.
A buszulfán tervezett dózisa 3,2 mg/kg/nap volt ≥18 éves betegeknél, 3 órás iv.
• gum disease
• ínybetegség
n median (min, max)
Kor medián (min, max)
• changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium,
• megválzotott vérvételi laboratóriumi eredmények, például alacsony kalciumszint, alacsony káliumszint, alacsony magnéziumszint, alacsony nátriumszint, alacsony foszfátszint, a fehérjekoncentráció vagy az albuminszint csökkenése
Adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis System Organ Class (SOC) Very Common (≥10%)
Szervrendszeri osztály (SOC)
• bone or muscle pain
• csont- vagy izomfájdalom
CD34+ cells)
(× 106 CD34+ sejtek)
How Zynteglo is given
Hogyan kell alkalmazni a Zynteglo-t
What you need to know before you are given Zynteglo You must not be given Zynteglo if you:
Ha szoptat, nem kaphatja a Zynteglo-t.
• vomiting
• csuklás
The number
• hányás
Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207).
fázisú vizsgálatokban (n=14, HGB-204 és HGB-205) és 94,9 (34, 106) g/l a folyamatban lévő 3. fázisú vizsgálatban (n=11 HGB-207).
(months) n median (min, max)
időtartama (hónapok) n medián (min, max)
• This medicinal product contains genetically modified human blood cells.
• Ez a gyógyszer genetikailag módosított sejteket tartalmaz.
N=16, HGB-212), of whom 29 have a non-β0/β0 genotype (N=23, HGB-207; N=6, HGB-212) and 10 have a β0/β0 genotype in HGB-212.
A HGB-207 és a HGB-212 folyamatban lévő, 3. fázisú, nyílt, egykaros, 24 hónapos vizsgálatok, amelyekbe a tervek szerint mintegy 39 TDT-s felnőtt, serdülő és gyermek vesz majd részt (n=23, HGB-207; n=16, HGB-212), közülük 29-nek van nem-ß0/β0 genotípusa (n=23, HGB-207; n=6, HGB212) és 10-nek van β0/β0 genotípusa a HGB-212-ben.
Hb (g/dL) at 24 months*
Hb (g/dl)
Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain
Láz, influenzaszerű betegség, mellkasi diszkomfortérzés, mellkasi fájdalom, az injekció beadási helyén fellépő reakció, a katéter helyén fellépő véraláfutás/vérzés, az injekció beadási helyén fellépő véraláfutás, nem szív eredetű mellkasi fájdalom, a szúrás helyén fellépő fájdalom, fájdalom
• soreness and swelling of the digestive tract lining which runs from the mouth to the anus
• az emésztőrendszer (a szájtól a végbélig) nyálkahártyájának fájdalma és duzzanata
Hypoxia, Epistaxis
Hypoxia, orrvérzés
Why of bags will vary by patient.
A tasakok száma betegenként eltérő.
All patients who have achieved TI have maintained TI with a min, max duration of TI of 12.0+, 18.2+ months (N=4).
12,0+, 18,2+ hónap (n=4) TIidőtartammal.
• inflammation in the digestive tract
• kisméretű szövetszakadás a végbélnyílás vonalában
Italia bluebird bio (Italy) S.r.l.
bluebird bio (Netherlands) B.V.
OTHER
TI
• inflammation of the gallbladder
• emésztőrendszeri gyulladás
Zynteglo administration
Zynteglo adagolása
You should stop taking medicines to remove iron from your body (so-called chelating agents: deferoxamine, deferiprone and/or deferasirox) 7 days before you start the chemotherapy before the infusion of Zynteglo (see section 3, How Zynteglo is given).
kelátképző szerek: deferoxamin, deferipron és/vagy deferazirox) (lásd 3. pont, Hogyan kell alkalmazni a Zynteglo-t).
(mL/kg/year) median (min, max)
Előkezelés transzfúziós térfogata (ml/kg/év) medián (min, max)
• soreness of the rectum area
• fájdalom a végbél területén
After Zynteglo administration
A Zynteglo beadása után
Vascular disorders
Diszperziós infúzióhoz
Dispersion for infusion.
Diszperziós infúzió.
• flu like illness
• influenzaszerű betegség
Start of Zynteglo treatment
A Zynteglo alkalmazása
All patients who have achieved TI at any time have maintained TI at Month 30 with a min, max duration of TI of 21.2+, 56.3+ months (N=11).
21,2+, 56,3+ hónap (n=11).
• stomach pain
• lábfájdalom
Figure 1 Median total haemoglobin over time in non-β0/β0 TDT patients treated with Zynteglo who have achieved transfusion independence (Studies HGB-204,
1. ábra A medián összhemoglobinszit (g/dl-ben megadva) nem-ß0/ β0 TDT-s, Zynteglo-val kezelt betegeknél, akik transzfúziós függetlenséget értek el, az idő függvényében (HGB-204, HGB-205, HGB-207, LTF-303 vizsgálatok)
Delayed platelet engraftment
• rendellenes májtesztek
Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after infusion of Zynteglo.
Az elsődleges végpont a transzfúzió-függetlenség (transfusion independence, TI) a 24. hónapig, melynek defíníciója a súlyozott átlagos Hb ≥90 g/dl, vörösvérsejt-transzfúziók nélkül, a Zynteglo infúziója utáni folyamatos ≥12 hónapos időtartamig.
Adverse reactions attributed to Zynteglo
3. táblázat A Zynteglo által okozott mellékhatások SOC
Hepatic impairment
Lassú vérlemezke-megtapadás
Table 4
Stadsplateau 7
ANNEX III LABELLING AND PACKAGE LEAFLET
1. táblázat A mobilizációval/aferézissel összefüggő nemkívánatos hatások
Final results: Q4
Végső eredmények:
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0
Annak érdekében, hogy a Zynteglo hatásosságát és biztonságosságát 12 évesnél idősebb, a transzfúzió-dependens β-thalassaemiában szenvedő (TDT) betegeknél megerősítsék, akiknek nincs β0/β0 genotípusa, a forgalomba hozatali engedély jogosultjának be kell nyújtania a HGB-212 vizsgálatra vonatkozó időközi és végleges adatokat.
What you need to know before you are given Zynteglo 3.
Tudnivalók a Zynteglo alkalmazása előtt Hogyan kell beadni aZynteglo-t
• tiredness
• ajakduzzanat
• pain in larynx (voice box)
• fájdalom a gégében (hangrés)
Hb (g/dL) at 6 months*
(g/dl) a 6.
What Zynteglo is and what it is used for
Milyen típusú gyógyszer a Zynteglo és milyen betegségek esetén alkalmazható?
Treatment is continued for as long as the patient benefits from it.
A kezelést addig kell folytatni, amíg az a beteg számára előnyös.
The full EPAR for Caprelsa can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
A Caprelsa-ra vonatkozó teljes EPAR az Ügynökség weboldalán található: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Caprelsa.
Ez a dokumentum a Caprelsa-ra vonatkozó európai nyilvános értékelő jelentés (EPAR) összefoglalója.