natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control).
A kiindulási betegségjellemzők általában hasonlóak voltak, kivéve azoknak a betegeknek az egyenlőtlen arányát, akik korábban bármikor képessé váltak a segítség nélküli állásra (a betegek 13%-a a Spinraza-csoportban és 29%-a az álkezelésben részesült kontrollcsoportban) vagy segítséggel történő járásra (a betegek 24%-a a Spinraza-csoportban és 33%-a az álkezelésben részesült kontrollcsoportban).
Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
A tünetek jelentkezése után hamarabb megkezdett kezelés korábbi és nagyobb mértékű javulást eredményezett a motoros funkcióban, mint a később kezdett kezelés, ugyanakkor az álkezelésben részesülőkhöz képest mindkét csoportban terápiás előny volt tapasztalható.
The assessment of undesirable effects is based on the following frequency data:
A nemkívánatos hatások értékelése a következő gyakorisági adatokon alapul: Nagyon gyakori (≥ 1/10)
A majority of Spinraza treated patients experienced stabilization or improvement in motor function, with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
A Spinraza-val kezelt betegek többsége a motoros funkció stabilizálódását vagy javulását tapasztalta, a legnagyobb mértékű javulást pedig azoknál figyelték meg, akiknél hamarabb kezdték meg a kezelést.
At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
Az időközi elemzés időpontjában mind a 25 beteg (2 SMN2 génkópia: n = 15; 3 SMN2 génkópia: n = 10) életben volt tartós lélegeztetés nélkül.
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
A vizsgálatban részt vevő 20 beteg közül tizenkettőnél (60%) teljesült az elsődleges végpont, és következett be idővel javulás a motoros fejlődés állomásai tekintetében elért eredményben.
This may not be required every time you or your child are given Spinraza.
Erre nem feltétlenül lesz szükség minden alkalommal, amikor Önnek vagy gyermekének Spinraza-t adnak.
Following intrathecal administration trough plasma concentrations of nusinersen were relatively low compared to the trough CSF concentration.
Intrathecalis beadás után a nuszinerszen mélyponti plazmakoncentrációja viszonylag alacsony volt a cerebrospinalis folyadék mélyponti koncentrációjához képest.
5 Based on logistic regression with treatment effect and adjustment for each subject's age at screening and HFMSE score at baseline
5 A kezelés hatására vonatkozó logisztikus regresszió alapján, amelyet az egyes vizsgálati alanyok szűréskori életkorával és kiindulási HFMSE-pontszámával korrigáltak.
1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
A 28 beteg közül 1 betegnek volt 2 SMN2 génkópiája, 21 betegnek 3 kópiája, és 6 betegnek 4 kópiája.
At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking.
A vizsgálat kezdetén a betegek átlagos pontszáma a kibővített Hammersmith motoros funkció skálán (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, HFMSE) 21,6, míg az átdolgozott felső végtag tesztmodulon (revised upper limb module test, RULM) 19,1 volt, valamennyi beteg képes volt önállóan ülni, és egyik beteg sem tudott önállóan járni.
The extent of improvement in CHOP INTEND is shown in Figure 1 (change from baseline score for each subject).
A CHOP INTEND pontszám javulásának mértékét az 1. ábra mutatja be (az egyes vizsgálati alanyoknál a kiindulási pontszámhoz képest bekövetkezett változás).
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Lehetséges, hogy a születéskor súlyos hypotoniában és légzési elégtelenségben szenvedő betegeknélakiknél a Spinraza-val nem végeztek vizsgálatokat - a súlyos SMN proteinhiány miatt nem észlelhető klinikailag jelentős terápiás előny.
SMA is a clinical spectrum of disease with disease severity linked to fewer numbers of SMN2 gene copies and younger age of symptom onset.
Az SMA egy klinikai spektrumot felölelő betegség, melynek súlyossága összefüggést mutat az SMN2 génkópiák alacsonyabb számával, valamint a tünetek fiatalabb életkorban történő jelentkezésével.
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit.
A 20 beválasztott betegből 11-en (55%) voltak életben és tartós lélegeztetés nélkül az utolsó vizit idején.
Spinraza is administered as an intrathecal bolus injection over 1 to 3 minutes, using a spinal anaesthesia needle.
A Spinraza-t intrathecalis bolus injekcióban, 1-3 perc alatt kell beadni spinalis anaesthesiás tűvel.
To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Ezen betegek hosszú távú követése céljából a CS3B vizsgálat végén 89 beteg (Spinraza: n = 65; álkezelés: n = 24) lépett be a CS11 vizsgálatba (SHINE).
Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group.
A lumbalpunctióval gyakran együtt járó egyes nemkívánatos eseményeket (például fejfájás és hátfájás) a csecsemő populációban az erre a korcsoportra jellemző korlátozott kommunikáció miatt nem lehetett értékelni.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
4. Ha az injekciós üveg bontatlan marad, és az oldatot nem használják fel, vissza kell tenni a hűtőszekrénybe.
*Adverse events considered related to the lumbar puncture procedure.
*A lumbalpunctióval összefüggőnek ítélt nemkívánatos események.
• Meningitis not caused by an infection (inflammation of the membrane around the spinal cord and brain, which may present as neck stiffness, headache, fever, nausea and vomiting)
• nem fertőzés által okozott agyhártyagyulladás (a gerincvelőt és az agyat körülvevő hártya gyulladása, ami tarkókötöttség, fejfájás, láz, hányinger és hányás formájában nyilvánulhat meg);
How long to use Spinraza
Mennyi ideig kell a Spinraza-t alkalmazni?
The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza.
A kezelésre vonatkozó döntést az adott betegnél várt terápiás előnyök és a Spinraza-kezeléssel járó lehetséges kockázatok mérlegelésével egyénre szabott, szakértői értékelés alapján kell meghozni.
Spinraza must not be diluted.
A Spinraza-t tilos hígítani!
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Közülük néhány betegnek ventrikulo-peritoneális sönt nevű eszközt kellett beültetni a vízfejűség kezelésére.
This injection, called a lumbar puncture, is done by inserting a needle into the space around the spinal cord.
Ezt az injekciót - amelyet gerinccsapolásnak (lumbálpunkció) is neveznek - úgy adják be, hogy behelyeznek egy tűt a gerincvelő körüli térbe.
The benefits and risks of continuing Spinraza whilst having a "ventriculo-peritoneal shunt" in place are not known at present.
A Spinraza további alkalmazásának előnyei és kockázatai a ventrikulo-peritoneális sönt beületését követően jelenleg nem ismertek.
Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
Néhány betegnél ventriculo-peritonealis söntöt ültettek be.
In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
A CS3B vizsgálatban Spinraza-ra randomizált betegek körében és a CS11 vizsgálat tapasztalatait figyelembe véve a halálozásig vagy tartós lélegeztetésig eltelt idő mediánja 73 hét volt.
In the 53-week intrathecal dosing study in cynomolgus monkeys no toxicity effects were seen at levels up to 14-fold the recommended annual clinical maintenance dose.
Az cynomolgus majmoknál végzett, 53 hetes intrathecalis adagolású vizsgálat során az ajánlott éves klinikai fenntartó adag 14-szereséig terjedő dózisszintek mellett toxikus hatásokat nem tapasztaltak.
The benefits-and risks of nusinersen treatment in patients with a ventriculoperitoneal shunt are unknown at present and the maintenance of treatment needs to be carefully considered.
Ventriculo-peritonealis sönt beültetésén átesett betegeknél a nuszinerszen-kezelés előnyei és kockázatai jelenleg nem ismertek, és a kezelés folytatását gondosan mérlegelni kell.
If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Amennyiben egy telítő adag beadását elhalasztották vagy kihagyták, a Spinraza-t a lehető leghamarabb be kell adni, legalább 14 napos időszakot hagyva az adagok között, majd az adagolást az előírt gyakorisággal kell folytatni.
Proportion achieving pre-defined motor milestone responder criteria (HINE section 2)4,5
Motoros fejlődés állomásai3 A motoros fejlődés állomásai tekintetében az előre meghatározott válaszkritériumokat (HINE 2. rész) elérők aránya4,5
Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Azon 45 beteg közül, akik a CS3B vizsgálatban nem feleltek meg a tartós lélegeztetés meghatározásának, 38 beteg (84%) élt tartós lélegeztetés nélkül a CS11 vizsgálatban az időközi elemzés idején.
An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
Idővel az átlagos CHOP INTEND pontszám javulását figyelték meg a kiindulástól az 1072. napig (átlagos változás: 21,30).
What Spinraza looks like and contents of the pack
Milyen a Spinraza külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
5 ml oldat I-es típusú üvegből készült, brómbutil gumidugóval, alumínium zárófedéllel és műanyag kupakkal ellátott injekciós üvegben.
If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
Ha egy fenntartó adag beadását elhalasztották vagy kihagyták, a Spinraza-t a lehető leghamarabb be kell adni, majd folytatni kell a 4 havonkénti adagolást.
Spinraza is a clear colourless solution for injection.
A Spinraza tiszta, színtelen oldatos injekció.
Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
A Spinraza-kezelést a CS11 vizsgálatban megkezdő betegek (n = 20) medián életkora 4,0 év volt (tartomány: 3-8 év).
The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
Az SMA okozta klinikai tünetek és panaszok kialakulásakor a medián életkor 6,5 hét volt a Spinraza-val kezelt betegeknél, és 8 hét a kontrollként alkalmazott álkezelésben részesülő betegeknél, és a betegek 99%-a rendelkezett az SMN2 gén 2 kópiájával, ezért náluk az I-es típusú SMA kialakulását tartották a legvalószínűbbnek.
Reproductive toxicology studies were conducted using subcutaneous administration of nusinersen in mice and rabbits.
Reprodukcióra kifejtett toxicitási vizsgálatokat végeztek a nuszinerszen subcutan beadásával egereknél és nyulaknál.
6Based on log-rank test stratified by disease duration
6A betegség időtartama szerint rétegzett lograng-próba alapján.
Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Azon tizenkét beteg (50%) közül, akik a CS3B vizsgálatban nem feleltek meg a tartós lélegeztetés meghatározásának, 7 beteg (58%) élt tartós lélegeztetés nélkül a CS11 vizsgálatban.
Any unused product or waste material must be disposed of in accordance with local requirements.
7. Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a gyógyszerekre vonatkozó előírások szerint kell végrehajtani.
Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
A 8, később kialakuló SMA-s beteget tekintve a Spinraza csoportban 5-ből 4 beteg (80%; 95%-os CI: 38, 96), az álkezelést kapó csoportban pedig 3-ból 2 beteg (67%; 95%-os CI: 21, 94) teljesítette ezt a válaszmeghatározást.
Characteristics in specific patient populations
Speciális betegcsoportok jellemzői
Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
3. ábra: A motoros fejlődés HINE alapján mért állomásaiban a vizsgálati napok függvényében bekövetkezett változás a CS3B- (aktív és álkezelésben részesülők), CS3A-, CS5- és CS11vizsgálatban
Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
A betegek boncolási adatai (n = 3) azt mutatják, hogy a nuszinerszen nagymértékben eloszlik a központi idegrendszerben, és terápiás koncentrációt ér el a célzott gerincvelői szövetekben.
Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
A nuszinerszen lassan, túlnyomórészt exonukleázok (3' és 5') által mediált hidrolízis útján metabolizálódik, és a CYP450-enzimeknek nem szubsztrátja, inhibitora vagy induktora.
Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
2. ábra: A HFMSE-pontszámban a kiindulási értékhez képest történt átlagos változás az idő függvényében a végleges elemzéskor (ITT) - CS4 vizsgálat1,2
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
A Spinraza-val azonos gyógyszercsoportba tartozó egyéb gyógyszerekről kimutatták, hogy befolyásolják a véralvadást elősegítő vérlemezkéket.
As of 19 October 2018, 100 AEs of hypersensitivity due to the administration of nusinersen were identified from the clinical trial database.
A klinikai vizsgálati adatbázis alapján 2018. október 19-ig 100 túlérzékenységgel kapcsolatos nemkívánatos eseményt azonosítottak a nuszinerszen alkalmazása kapcsán.
At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
A 700. napon 11-ből 7 (64%), 2 SMN2 génkópiával rendelkező betegnél és 5-ből 0 (0%), 3 SMN2 génkópiával rendelkező betegnél teljesültek a klinikailag nyilvánvaló SMA vizsgálati tervben meghatározott kritériumai, azonban ezeknél a betegeknél testtömeg-gyarapodás következett be, és elérték a WHO szerinti fejlődési állomásokat, ami nem jellemző az I-es típusú SMA-ra.
Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
A Spinraza bontatlan injekciós üvegei szükség esetén kivehetők a hűtőszekrényből, és oda visszatehetők.
Sedation may be required to administer Spinraza, as indicated by the clinical condition of the patient.
A Spinraza beadásához a beteg klinikai állapotától függően sedatióra lehet szükség.
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
In vitro vizsgálatok azt mutatták, hogy a nuszinerszen se nem induktora, se nem inhibitora a CYP450 enzimrendszer által mediált oxidatív matabolizmusnak, ezért várhatóan nem lép kölcsönhatásba olyan egyéb gyógyszerekkel, amelyek ezen az anyagcsereúton metabolizálódnak.
There is no accumulation in plasma exposure measures (Cmax and AUC) after multiple doses.
Ismételt adagok alkalmazása után a plazmaexpozíció mutatói (Cmax és AUC) nem jeleznek akkumulációt.
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
In vitro vizsgálatok azt mutatták, hogy a nuszinerszen se nem indukálja, se nem gátolja a CYP450 enzimrendszer által mediált metabolizmust.
Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
Mindent összegezve, a nuszinerszen alkalmazása és a túlérzékenység közötti ok-okozati összefüggés alátámasztására elegendő bizonyíték áll rendelkezésre, a kísérőiratokat ennek megfelelően módosítani szükséges.
The primary endpoint, time to death or respiratory intervention (defined as invasive or non-invasive ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 consecutive days OR
Az elsődleges végpontot - a halálig vagy a légzőrendszert érintő beavatkozásig (a meghatározás szerint naponta legalább 6 órán át tartó folyamatos invazív vagy nem invazív lélegeztetés legalább 7, egymást követő napon VAGY tracheostomia) eltelt időt - nem lehetett megbecsülni a túl kevés eset miatt.
Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
A nuszinerszen átlagos mélyponti koncentrációja a cerebrospinalis folyadékban az ismételt telítő és fenntartó dózisok beadása után körülbelül 1,4-3-szorosára akkumulálódott, és körülbelül 24 hónapon belül érte el a dinamikus egyensúlyi állapotot.
The median age when patients received their first dose was 164.5 days for treated patients, and 205 days for sham-control.
Az első adag alkalmazásakor a betegek medián életkora 164,5 nap volt a Spinraza-val kezelt betegeknél, és 205 nap az álkezelésben részesült kontroll betegeknél.
Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Elhunyt betegek száma Relatív hazárd (95%-os CI) p-érték6
The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
A Spinraza biztonságosságának értékelése két III. fázisú, SMA-ban szenvedő csecsemők (CS3B) és gyermekek (CS4) bevonásával végzett klinikai vizsgálaton, egy SMA-ban szenvedő csecsemők és gyermekek bevonásával végzett II. fázisú vizsgálaton (CS7), valamint olyan nyílt elrendezésű vizsgálatokon alapult, amelyekbe tüneteket még nem mutató, de genetikai vizsgálatok alapján SMA-val diagnosztizált csecsemőket (CS5), valamint SMA-ban szenvedő csecsemőket és gyermekeket vontak be.
Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
A 13, csecsemőkorban kialakuló SMA-s beteget tekintve a Spinraza-csoportban 9-ből 7 beteg (78%; 95%-os CI: 45, 94), az álkezelést kapó csoportban pedig 4-ből egy beteg sem (0%; 95%-os CI: 0, 60) érte el a motoros fejlődés állomásainak válaszkritériumait (a HINE 2. rész szerinti, a rugdalózási képességben bekövetkezett ≥ 2 pontos növekedés [vagy maximális pontszám] VAGY a motoros fejlődés állomásaiban - mint a fejtartás, átfordulás, ülés, mászás, állás vagy járás - bekövetkezett ≥ 1 pontos növekedés és a motoros fejlődés állomásainak több kategóriájában következett be javulás, mint romlás).
In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
A hatásosság értékelésének alapjául szolgáló populációban a Spinraza-csoportban 18 beteg (25%), míg az álkezelésben részesült kontrollcsoportban 12 beteg (32%) igényelt tartós lélegeztetést.
Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter
2. táblázat: Elsődleges és másodlagos végpontok a végleges elemzéskor - CS3B vizsgálat
The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
A nuszinerszen farmakokinetikáját vese- vagy májkárosodásban szenvedő betegeknél nem vizsgálták.
Post-marketing experience
A forgalomba hoztalt követően tapasztalt mellékhatások
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
A Spinraza-val azonos gyógyszercsoportba tartozó egyéb gyógyszerekről kimutatták, hogy befolyásolják a veséket.
These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
Ezeket az eredményeket egy nyílt elrendezésű, II. fázisú vizsgálat (CS3A) támasztja alá, amelyet SMA-val diagnosztizált, tüneteket mutató betegek bevonásával végeztek.
Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
Ezek közül a betegek közül a Spinraza-csoportban 6 beteg (33%), míg az álkezelésben részesült kontrollcsoportban 0 beteg (0%) felelt meg a motoros fejlődés állomásaira vonatkozó, vizsgálati tervben meghatározott reszponder kritériumoknak.
Spinraza treated Patients
Spinraza-val kezelt betegek Álkezelésben részesült kontroll betegek
In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Továbbá, egyetlen betegnél sem kellett tartós lélegeztetést alkalmazni sem a Spinraza-t, sem az álkezelést kapó csoportban.
The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
A nuszinerszenre adott immunológiai választ 346 betegnél határozták meg oly módon, hogy a vizsgálat kezdetén és azt követően vett plazmamintákban vizsgálták a gyógyszerellenes antitestek jelenlétét.
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Beadás előtt a Spinraza bontatlan injekciós üvegei kivehetők a hűtőszekrényből, és szükség esetén visszatehetők.
The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
A populációs farmakokinetikai elemezés arra utal, hogy a rassz valószínűleg nem befolyásolja a nuszinerszen farmakokinetikáját.
Symptomatic patients
Tüneteket mutató betegek
If removed from the original carton, the total time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Ha az eredeti dobozából kivették, akkor a hűtés nélkül, de legfeljebb 25°C-on töltött teljes időtartam nem haladhatja meg a 30 órát.
Each carton of Spinraza contains one vial.
Minden doboz Spinraza egy darab injekciós üveget tartalmaz.