natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Patients with haemophilia A lack factor VIII, a protein needed for blood to clot and, as a result, they bleed readily.
Az A. típusú hemofíliában szenvedő betegeknél hiányzik a normális véralvadáshoz szükséges fehérje, a VIII-as faktor, aminek következtében könnyen véreznek.
How does Jivi work?
Hogyan fejti ki hatását a Jivi?
Jivi is a medicine used to treat and prevent bleeding in patients with haemophilia A, an inherited bleeding disorder caused by lack of a clotting protein called factor VIII.
A Jivi a VIII-as faktornak nevezett véralvadási fehérje hiánya miatt kialakuló, örökletes vérzési zavarban, A. típusú hemofíliában szenvedő betegeknél fellépő vérzés kezelésére és megelőzésére alkalmazott gyógyszer.
What is Jivi and what is it used for?
Milyen típusú gyógyszer a Jivi és milyen betegségek esetén alkalmazható?
Плендил (Plendil)
Nem értelmezhető Плендил (Plendil)
Annex I List of the names, pharmaceutical form, strength of the medicinal product, route of administration, Marketing Authorisation Holders in the Member States
FELSOROLÁS: MEGNEVEZÉS, GYÓGYSZERFORMAK, GYÓGYSZERKÉSZÍTMÉNY-DÓZISOK, ALKALMAZÁSI MÓDOK, KÉRELMEZŐK, FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY JOGOSULTJA(I) A TAGÁLLAMOKBAN
AstraZeneca A/S Arne Jacobsens Allé 13 2300 Köbenhavn S. Denmark
AstraZeneca A/S, Arne Jacobsens Allé 13, 2300 Köbenhavn S., Dánia
AstraZeneca Kft. H-1113 Budapest Bocskai út 134-146 Hungary
Magyarország AstraZeneca Kft., H-1113 Budapest, Bocskai út 134-146.
1 place Renault 92844 Rueil-Malmaison Cedex France
Franciaország AstraZeneca, 1 place Renault, 92844 Rueil-Malmaison Cedex
AstraZeneca Oy Itsehallintokuja 4 02600 Espoo Finland
Finnország AstraZeneca Oy, Itsehallintokuja 4, 02600 Espoo
Rua Humberto Madeira, 7 Queluz de baixo 2730-097 Barcarena Portugal
AstraZeneca Produtos Farmacêuticos, Lda., Rua Humberto Madeira, 7, Queluz de baixo 2730-097 Barcarena Portugália
C/Serrano Galvache 56
C/Serrano Galvache 56, Edificio Roble,
AstraZeneca GmbH 22876 Wedel Germany
Németország AstraZeneca GmbH, 22876 Wedel
Preslow
Nem értelmezhető Preslow
United Kingdom AstraZeneca UK Ltd. 600 Capability Green Luton LU1 3LU
Nagy-Britannia AstraZeneca UK Ltd., 600 Capability Green, Luton LU1 3LU
AstraZeneca UK Ltd. 600 Capability Green Luton LU1 3LU United Kingdom
AstraZeneca UK Ltd., 600 Capability Green, Luton LU1 3LU Nagy-Britannia
Luxembourg NV AstraZeneca SA Rue Egide van Ophemstraat B-1180 Brussel
Luxemburg NV AstraZeneca SA, Rue Egide van Ophemstraat, B-1180 Brussel
Felodipin AstraZeneca
Nem értelmezhető Felodipin AstraZeneca
Radnička cesta 80 10 000 Zagreb Croatia
10 000 Zagreb,
AstraZeneca Österreich GmbH Schwarzenbergplatz 7 1037 Wien
Schwarzenbergplatz 7, 1037 Wien
Modip 5 mg
Nem értelmezhető Modip 5 mg 5 mg
Plendil 10 mg ilgstošās darbības tabletes
Nem értelmezhető Plendil 10 mg ilgstošās darbības tabletes
Plendil 5 mg ilgstošās darbības tabletes
Nem értelmezhető Plendil 5 mg ilgstošās darbības tabletes
Plendil 5 mg comprimidos de liberación prolongada
Nem értelmezhető Plendil 5 mg comprimidos de liberación prolongada
Plendil 10 mg tablete s produljenim oslobađanjem
Nem értelmezhető Plendil 10 mg tablete s produljenim oslobađanjem
Netherlands AstraZeneca BV Louis Pasteurlaan 5
AstraZeneca BV, Louis Pasteurlaan 5, 2719 EE Zoetermeer, Hollandia
Plendil 5 mg tablete s produljenim oslobađanjem
Nem értelmezhető Plendil 5 mg tablete s produljenim oslobađanjem
Czech Republic AstraZeneca UK Limited 2 Kingdom Street
AstraZeneca UK Limited, 2 Kingdom Street, London W2 6BD, Nagy-Britannia
Plendil 10mg Prolongedrelease, Film-coated Tablets
Nem értelmezhető Plendil 10mg Prolongedrelease, Filmcoated Tablets
Plendil 5 mg retard filmtabletta
Nem értelmezhető Plendil 5 mg retard filmtabletta
Plendil 2.5mg Prolongedrelease, Film-coated Tablets
Nem értelmezhető Plendil 2.5mg Prolongedrelease, Filmcoated Tablets
PLENDIL ER 10 mg
Nem értelmezhető PLENDIL ER 10 mg
Plendil 5mg Prolongedrelease, Film-coated Tablets
Nem értelmezhető Plendil 5mg Prolongedrelease, Filmcoated Tablets
Plendil 2,5 mg retard filmtabletta
Nem értelmezhető Plendil 2,5 mg retard filmtabletta
Gartunavagen, S-151 85 Sodertalje, Sweden
AstraZeneca AB, S-151 85 Sodertalje, Svédország
SIMESA S.p.A Palazzo Galileo Via F. Sforza 20080 Basiglio (MI) Italy
20080 Basiglio (MI) Olaszország
Slovak Republic AstraZeneca AB S-151 85 Sodertalje Sweden
Svédország AstraZeneca AB, S-151 85 Sodertalje, Svédország
PLENDIL ER 5 mg
Nem értelmezhető PLENDIL ER 5 mg
Theotokopoulou & Astronafton str 151 25 Maroussi
151 25 Maroussi
Plendil 5 mg
Nem értelmezhető Plendil 5 mg 5 mg
Plendil 10 mg Retard
Nem értelmezhető PLENDIL 10 mg Retard
Feloday 10 mg compresse a rilascio prolungato
Nem értelmezhető Feloday 10 mg compresse a rilascio prolungato
Plendil 10 mg compresse a rilascio prolungato
Nem értelmezhető Plendil 10 mg compresse a rilascio prolungato
Feloday 5 mg compresse a rilascio prolungato
Nem értelmezhető Feloday 5 mg compresse a rilascio prolungato
Prevex 10 mg compresse a rilascio prolungato
Nem értelmezhető Prevex 10 mg compresse a rilascio prolungato
PLENDIL 5 mg Retard
Nem értelmezhető Plendil 5 mg Retard
Plendil 5 mg Retard
Nem értelmezhető PLENDIL 5 mg Retard
Plendil 5 mg compresse a rilascio prolungato
Nem értelmezhető Plendil 5 mg compresse a rilascio prolungato
Prevex 5 mg compresse a rilascio prolungato
Nem értelmezhető Prevex 5 mg compresse a rilascio prolungato
Plendil retard 2,5 mgFilmtabletten
Nem értelmezhető Plendil 2.5 mg 2.5 mg Retard tabletta
PLENDIL 10 mg Retard 10 mg
Nem értelmezhető Modip 10 mg 10 mg Retard tabletta
Edificio Roble
Filmtabletten
Plendil 2.5 mg
Nem értelmezhető Plendil retard 2,5 mg
AstraZeneca S.A.
Görögország AstraZeneca S.A., Theotokopoulou &
AstraZeneca S.p.A Palazzo Volta Via F. Sforza 20080 Basiglio (MI) Italy
Olaszország AstraZeneca S.p.A, Palazzo Volta,
Astra Zeneca AB
AstraZeneca Österreich GmbH,
It must never be given to anyone else.
Soha nem szabad másnak átadni.
There are several reasons why this might happen, for example:
Ennek számos oka lehet, például:
You may need other treatment
Egyéb kezelésekre is szüksége lehet
Continued follow-up is recommended.
Ajánlott a folyamatos utánkövetés.
c Severe infections are those requiring or prolonging hospitalisation.
c Súlyos fertőzéseknek számítanak azok, amelyek hospitalizációt, vagy annak meghosszabbítását igénylik.
Survival n
Túlélés n
6 hours.
6 óra
Patient ID:
Patient ID {Betegazonosító}:
Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
2 évente időközi jelentéseket kell benyújtani.
In the absence of compatibility studies, this medicinal product must not be mixed with other medicinal products.
Kompatibilitási vizsgálatok hiányában ezt a gyógyszert nem szabad keverni más gyógyszerekkel.
MARKETING AUTHORISATION NUMBER(S) EU/1/16/1097/001
A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY SZÁMA(I) EU/1/16/1097/001
Total cell number:
Összes sejtszám:
All these patients had previously taken PEG-ADA.
Ezen betegek mindegyike kapott korábban PEG-ADA-t.
This information is provided in the Patient Alert Card.
Ez az információ szerepel a Betegfigyelmeztető kártyán is.
If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you
Ha bármilyen kérdése van a tünetekről vagy a mellékhatásokról, illetve, ha a tünetek bármelyike megjelenik Önnél,
Because it is given soon after it is made, the final results of some of these tests will not be ready before the medicine is given.
Mivel az elkészítését követően hamar beadják, ezen vizsgálatok némelyikének végleges eredményei nem állnak rendelkezésre a beadás előtt.
Severe infections n
Súlyos fertőzések n
OTHER SPECIAL WARNING(S), IF NECESSARY For autologous use only.
TOVÁBBI FIGYELMEZTETÉS(EK), AMENNYIBEN SZÜKSÉGES Kizárólag autológ felhasználásra.
Guillain-Barré syndrome
Guillain-Barré szindróma
Store at 15-30°C.
15-30°C között tárolandó.
n/a - not applicable.
n/a - nem értelmezhető.
Given the small patient population and size of the cohorts, adverse reactions in the table do not provide a complete perspective on the nature and frequency of these events.
Tekintettel a kis betegpopulációra és a kohorszok méretére, a táblázatban szereplő mellékhatások nem nyújtanak teljes képet ezen események jellegéről és gyakoriságáról.
The infusion rate should not exceed 5 ml/kg/h.
Az infúzió sebessége nem haladhatja meg az 5 ml/kg/h értéket.
Inserting a new gene into the DNA could cause leukaemia.
Egy új gén beépítése a DNS-be leukémiát okozhat.
Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, other immunostimulants , ATC code: not yet assigned
Farmakoterápiás csoport: immunstimulánsok, egyéb immunstimulánsok, ATC kód: még nincs meghatározva
Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
A betegeket szoros megfigyelés alatt kell tartani a potenciális katéterrel kapcsolatos események vonatkozásában.
After you (or your child) have been treated with Strimvelis, you or your child will not be able to donate blood, organs or tissues at any time in future.
Miután Ön (vagy gyermeke) Strimvelis kezelésben részesült, Ön (vagy gyermeke) soha nem adhat vért, szervet vagy szöveteket a jövőben.
• weakness and pain in the feet and hands (Guillain-Barré syndrome)
• gyengeség és fájdalomérzet a lábfejekben és a kezekben (Guillain-Barré szindróma),
The bags must be kept in the outer container until ready to use.
A zsákokat a külső tartályban kell tárolni mindaddig, amíg nem kerülnek felhasználásra.
They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
Mindegyiküket az okozza, hogy a szervezet védekezőrendszere (immunrendszer) túlságosan aktívvá válik és megtámadja a test saját szöveteit.
Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
A hím és nőstény fertilitásra gyakorolt hatásokat nem értékelték állatkísérletekben.
No dose adjustment is expected to be required.
Várhatóan nincs szükség a dózis módosítására.
Asthma, rhinitis allergic
Asthma, allergiás rhinitis
What is done
Mi történik
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Egy buszulfán nevű gyógyszer adása naponta négy alkalommal, két napon át (összesen 8 adag)
The safety and efficacy of Strimvelis in children less than six months of age or over 6 years 1 month has not been established (see section 4.4).
A Strimvelis biztonságosságát és hatásosságát 6 hónaposnál fiatalabb, illetve 6 év 1 hónaposnál idősebb gyermekek esetében nem igazolták (lásd 4.4 pont).
Following successful engraftment in the patient, the effects of the product are expected to be life-long.
A betegben történő sikeres megtapadást követően a készítmény hatása várhatóan élethosszig fog tartani.
Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
A korábban PEG-ADA kezelésben részesült betegeknél ezt a kezelést 10-22 nappal a Strimvelis kezelés előtt befejezték.
When
Mikor
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
A Strimvelis biztonságosságát 18 beteg esetében értékelték átlagosan 7 éves utánkövetési időtartammal.
Milan ITALY
Milan Olaszország
ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
Az ADA aktivitás a 3 éves utánkövetés időtartama alatt emelkedett szinten maradt.
Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
A fehér bőrűek aránya 83% (56% kaukázusi/európai és 28% arab/észak-afrikai származású), az afrikai amerikai/afrikai származásúaké 11%, míg az ázsiaiaké 6% volt.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Hollandia
Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
A II. szintű minőségellenőrzési eredmények csak a készítmény beadása után válnak elérhetővé.
If the tests show anything that might affect you (or your child), the doctor will treat you as appropriate.
Ha a vizsgálatok bármit kimutatnak, amely hatással lenne Önre (vagy gyermekére), amennyiben szükséges, kezelőorvosa megfelelő kezelést fog alkalmazni.
Dermatitis atopic, eczema
Atopiás dermatitis, eczema
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 26 May 2016
A forgalomba hozatali engedély első kiadásának dátuma: 2016. március 26.
Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Súlyos fertőzések aránya/személy-év a megfigyelés ideje alatt (95%-os konfidencia intervallum)
A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Egy 4 hónapos biodisztribúciós vizsgálatot végeztek egereken.
Contents of the pack and further information
A csomagolás tartalma és egyéb információk
Time period (Years)
Időtartam (év) n/a
Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
A Strimvelis a felhasználás előtt több vizsgálaton megy át.
If busulfan AUC exceeds 4000 nanograms/ml*h (974 µmol/L.minute), the dose should be appropriately reduced based on the AUC.
Ha a buszulfán AUC-je meghaladja a 4000 nanogramm/ml•h (947 µmol/l•perc) értéket, a dózist az AUC alapján megfelelő mértékben csökkenteni kell.
Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
A buszulfán plazmaszintet minden nap mérni kell az első dózist követően vérminta sorozatból, megfelelő módszer alkalmazásával.
- The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
- Egyéb összetevő: nátrium-klorid (lásd 2. pont, „A Strimvelis nátriumot tartalmaz”).
Why
Miért
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja a tervek szerint a PSUR keretén belül rendszeresen beszámol a regiszter elemzésének előrehaladtáról, és időközi vizsgálati jelentéseket bocsát rendelkezésre 2 évente mindaddig, amíg a regiszter lezárásra nem kerül.
If you are pregnant or breast-feeding, if you think you may be pregnant or are planning to have a baby, tell your doctor before you are given this medicine.
Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Idősebb betegek jellemzően kevésbé képesek nagy koncentrációjú CD34+ sejt adására, amely azt jelentheti, hogy idősebb betegeknél a kezelés nem lehetséges.
In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
Egyes esetekben a beteg a készítmény előállításával kapcsolatos problémák miatt nem részesülhet Strimvelis kezelésben.
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Az ilyen készítményekre vonatkozó helyi biológiai biztonságossági irányelveket be kell tartani (lásd 6.6 pont).
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Többségüket az utánkövetési időszak 3. hónapja és 3. éve között jelentették, és önmaguktól rendeződtek, kivéve a hypothyreosist és a pozitív ANA-teszteket.
With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Ebben a betegségben az immunrendszer nem képes megfelelő védelmet biztosítani a szervezet számára a fertőzések ellen.
The majority of mice showed reconstitution of the haematopoietic system by the end of the study.
Az egerek többsége a vizsgálat végén a vérképző rendszer rekonstitúcióját mutatta.
Strimvelis should only be administered after consultation with the patient and/or family.
A Strimvelis csak a betegekkel és/vagy hozzátartozóikkal történt egyeztetés után alkalmazható.
CD34+ cells/kg:
CD34+ sejt/kg:
In addition, the allergy related adverse reactions in the table were reported mostly during the 3 month to 3 year follow-up period.
Ezenkívül a táblázatban szereplő allergiával összefüggő mellékhatásokat a az utánkövetési időszak 3. hónapja és 3. éve között jelentették.
• high blood pressure (hypertension)*
• magas vérnyomás (hipertónia)*,
Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
A Strimvelis nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
This medicine contains genetically-modified cells.
Ez a gyógyszer genetikailag módosított sejteket tartalmaz.
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Miután értesül erről, a kezelőorvosnak ennek megfelelően esetlegesen módosítania kell a beteg kezelési programját (pl. befejezni a buszulfán kondicionálást és/vagy alkalmazni az őssejt tartalék-kezelést, ha szükséges).
Long-term follow-up
Hosszú időtartamú utánkövetés
Patients are expected to enrol in a post-treatment registry and will be followed-up long term.
A betegeket regisztrálni kell egy kezelés utáni adatbázisban és gondoskodni kell hosszútávú nyomonkövetésükről.
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Az ADA-SCID nem immunológiai manifesztációi nem feltétlenül reagálnak a Strimvelis kezelésre.
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
A Strimvelis csak akkor állítható elő, ha a kezelőorvos a beteg saját csontvelőjéből elegendő mennyiséget képes gyűjteni a megfelelő fajtájú sejtekből.
Strimvelis is intended solely for autologous use.
A Strimvelis kizárólag autológ felhasználásra szolgál.
If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Ha klinikailag releváns minőségi problémákat észlelnek a Strimvelis beadása után (pl. specifikáción kívül eső eredményeket), értesítik a kezelőorvost.
In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
A pivotális vizsgálatban kezelt betegek körében a súlyos fertőzések rátája a teljes utánkövetési időszakban csökkent (2. táblázat).
• if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
• ha valamilyen probléma merült fel abban az időben, amikor a sejteket levették a gyógyszer előállításához,
Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Csak transzfúziós szerelékhez gyártott szűrőket szabad használni a sejtek készítményből történő akaratlan eltávolításának megelőzése céljából.
The presence of the transgene leads to increased expression of ADA.
A transzgén jelenléte fokozott ADA expressziót eredményez.
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a biológiai biztonságosságra vonatkozó helyi előírások szerint kell végrehajtani.
Before and during Strimvelis treatment
A Strimvelis kezelés előtt és alatt
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Nem állnak rendelkezésre adatok a Strimvelis humán termékenységre gyakorolt hatásáról.
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
• ha nem volt elegendő mennyiségű, megfelelő típusú sejt a gyógyszer előállításához,
The median age across the program was 1.7 years (range 0.5 to 6.1) and 61% were males.
Az életkor középértéke a programban 1,7 év volt (tartomány: 0,5-6,1 év).
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
A Strimvelis kizárólag autológ alkalmazásra szolgál (lásd 4.4 pont).
Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
A Strimvelis alkalmazását gondosan mérlegelni kell a korábban vizsgáltnál idősebb betegeknél, és csak olyan alkalmakra szabad fenntartani, amelyeknél minden más számításba jövő kezelési lehetőség kimerült.
Patients can develop autoimmunity.
A betegeknél autoimmunitás alakulhat ki.
The ones marked * may be related to busulfan.
A *-gal jelzett mellékhatások esetlegesen a buszulfánnal állhatnak kapcsolatban.
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Csak erre specializált kórházban alkalmazható, és olyan kezelőorvos által, aki tapasztalattal rendelkezik az ADA-SCID betegek kezelésében és az ilyen típusú gyógyszerek alkalmazásában.
Contents of the pack and other information What Strimvelis contains
A csomagolás tartalma és egyéb információk Mit tartalmaz a Strimvelis?
Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Reproduktív és fejlődési vizsgálatokat nem végeztek.
About 15 to 30 minutes before treatment
15-30 perccel a kezelés előtt
No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Nem jelentettek sem leukemiát, sem myelodysplasiát a Strimvelis kezelést követően.
Milan Italy
Milánó Olaszország
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
A tartály és az infúziós zsák címkéjén feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert.
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
• ha a gyógyszer késve érkezett meg abba a klinikába, ahol a kezelést végezték volna.
Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
A Strimvelis nem javasolt 65 évesnél idősebb betegek esetében, és ebben a korcsoportban alkalmazását nem vizsgálták.
The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
A Strimvelis hatásosságát egy 3 éves, nyílt elrendezésű, prospektív vizsgálatban értékelték olyan gyermekeknél, akiknek nem volt HLA-identikus őssejtdonor testvérük, és vagy nem reagáltak megfelelően a PEG-ADA-ra, vagy intoleranciát mutattak, vagy nem volt számukra hozzáférhető a kezelés.
Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
Két csontvelő őssejtadagot vesznek le A kezelőorvos két csontvelő őssejtadagot vesz le a tervezett kezelés előtt:
Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Nem végeztek reproduktív és fejlődési toxicitási vizsgálatokat.
The physician should monitor and/or treat the patient as appropriate.
Az orvosnak a szükségletnek megfelelően rendszeres ellenőrzés alatt kell tartania és/vagy kezelnie kell a beteget.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT Total cell number:
A TARTALOM SÚLYRA, TÉRFOGATRA, VAGY EGYSÉGRE VONATKOZTATVA Összes sejtszám:
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Ezt a Strimvelis kezelés előtt legalább 3 héttel kell levenni a betegtől.
Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
A Strimvelis-t 6 év 1 hónaposnál idősebb, valamint 6 hónaposnál fiatalabb betegeknél óvatosan kell alkalmazni, mert ezekben az életkortartományokban nem állnak rendelkezésre klinikai adatok.
At least 3 weeks before treatment
Legalább 3 héttel a kezelés előtt