natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The higher the urinary GAG levels at baseline, the greater the magnitude of decreases in urinary GAG with idursulfase treatment.
Minél magasabb volt a vizelet GAG-szintje a vizsgálat megkezdésekor, annál nagyobb csökkenés volt tapasztalható az idurszulfáz-kezelés hatására.
The safety and efficacy of Elaprase has been shown in three clinical studies: two randomised, placebo-controlled clinical studies (TKT008 and TKT024) in adults and children above the age of 5 years and one open-label, safety study (HGT-ELA-038) in children between the age of 16 months and 7.5 years.
Az Elaprase biztonságosságát és hatásosságát három klinikai vizsgálat: két randomizált, placebo-kontrollos, felnőttek és 5 éves kor feletti gyermekek körében végzett klinikai vizsgálat (TKT008 és TKT024) és egy 16 hónapos és 7,5 éves kor közötti gyermekek körében végzett nyílt, biztonságossági vizsgálat (HGT-ELA-038) keretében mutatták ki.
No clinical data exist demonstrating a benefit on the neurological manifestations of the disorder.
A betegség neurológiai manifesztációinak javulására nincs klinikai adat.
You may be given additional medicines such as antihistamines and corticosteroids to treat or help prevent allergic-type reactions.
Az allergiás reakciók kezelésére vagy megelőzésére kiegészítő gyógyszereket, például antihisztaminokat vagy kortikoszteroidokat kaphat.
Statistically significant increases from treatment baseline in absolute FVC volume were seen at most visits for all treatment groups combined and for each of the prior TKT024 treatment groups.
Az FVC abszolút mennyiségének statisztikailag szignifikáns növekedése volt tapasztalható a kezelés megkezdéséhez képest a legtöbb kontroll-vizsgálat időpontjában minden kezelési csoportnál, és valamennyi korábbi TKT024 vizsgálati kezelési csoport esetében.
There is no experience with overdoses of Elaprase.
Nincs tapasztalat az Elaprase túladagolásával kapcsolatban.
At most time points tested, patients who were from the original TKT024 weekly treatment group improved their walking distance to a greater extent that patients in the other 2 treatment groups.
A legtöbb vizsgált időpontban az eredeti TKT024 vizsgálatban hetente kezelt csoportból származó betegeknél nagyobb mértékben javult a megtett távolság, mint a másik két kezelési csoport betegeinél.
Patients in the TKT024 and HGT-ELA-038 studies were also stratified across five weight categories; as shown in the following table:
A TKT024-es és a HGT-ELA-038-as vizsgálatokban a betegeket öt testsúlykategória szerint rétegezték, az alábbi táblázat szerint:
Patients using supplemental oxygen should have this treatment readily available during infusion in the event of an infusion-related reaction.
A kiegészítő oxigénkezelésben részesülő betegeknél az infúzió adásakor legyen készenlétben oxigén, ha infúzióval összefüggő reakció jelentkezne.
Idursulfase has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Az idurszulfáz nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
- The calculated volume of Elaprase should be withdrawn from the appropriate number of vials.
- A kiszámított Elaprase mennyiséget a megfelelő számú injekciós üvegből kell kiszívni.
The fifth patient, who had preexisting cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Az ötödik beteg anamnézisében cardiopathia szerepelt, nála a vizsgálat során korai kamrai komplexumot és tüdőembóliát diagnosztizáltak.
The other ingredients are Polysorbate 20, sodium chloride, dibasic sodium phosphate, heptahydrate, monobasic sodium phosphate, monohydrate and water for injections.
Egyéb összetevők: Poliszorbát 20, nátrium-klorid, dinátrium-hidrogén-foszfát heptahidrát, nátriumdihidrogén-foszfát monohidrát és injekcióhoz való víz.
4 x 3 ml
4 × 3 ml
After dilution this medicine is given through a vein (drip feed).
A hígítás után a gyógyszert a vénába adják (intravénás infúzió).
Across 4 clinical studies (TKT008, TKT018, TKT024 and TKT024EXT), 53/107 patients (50%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
A 4 klinikai vizsgálat (TKT008, TKT018, TKT024 és TKT024EXT) során a betegek 50%-ánál (53/107) alakultak ki idurszulfáz IgG-antitestek.
≥ 40 and < 50 (n=5)
≥ 40 és < 50 (n = 5)
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Az idurszulfáz a lizoszomális iduronat-2-szulfatáz enzim tisztított formája, előállítása humán sejtvonalon történik, ami a természetben előforduló enzimhez hasonló humán glikolizációs profilt biztosít.
Severe or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to rechallenge, if hypersensitivity is not controllable (see section 4.3).
A súlyos vagy potenciálisan életet veszélyeztető túlérzékenység esetén az újbóli alkalmazás ellenjavallt, amennyiben a túlérzékenység nem kontrollálható (lásd 4.3 pont).
The most common were infusion-related reactions, 202 of which were reported in 22 out of 32 patients following administration of a total of 1580 infusions.
A leggyakoribbak az infúzióval összefüggő reakciók voltak: az összesen beadott 1580 infúzióból 202 esetben jelentkeztek, a 32 betegből 22-nél.
Pack sizes of 1, 4 and 10 vials.
A csomag tartalma 1, 4 és 10 injekciós üveg.
Please consult your doctor for additional information.
További információkért kérjük, beszéljen kezelőorvosával.
Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
A celluláris lizoszómákban zajló metabolizmus alapján nem várható, hogy az idurszulfáz a citokróm P450-enzimek által közvetített kölcsönhatásokban venne részt.
This medicine has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
A gyógyszer nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/kg every week (n=32) or 0.5 mg/kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
Egy 52-hetes, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálatban 96 (5 és 31 év közötti) beteg kapott 0,5 mg/ttkg Elaprase-t minden héten (n=32), 0,5 mg/ttkg-ot kéthetente (n=32) vagy placebót (n=32).
Home infusions should be performed under the surveillance of a physician or other healthcare professional.
Az infúziót otthon is orvos vagy más egészségügyi szakdolgozó felügyelete mellett kell beadni.
In the placebo treatment group 128 infusion-related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
A placebóval kezelt csoportnál az összesen beadott 1612 infúzióból 128 infúzióval összefüggő reakciót jelentettek a 32-ből 21 betegnél.
Side effects for which frequency is not known (cannot be estimated from available data) are: • Serious allergic reactions
Mellékhatások, amelyek előfordulási gyakorisága nem ismert (a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg)
Of these 6 (40%) had normalised LVM by the end of the study.
6 (40%) LVM-je normalizálódott.
This causes cells to function abnormally, thereby causing problems for various organs in your body which can lead to tissue destruction and organ malfunction and failure.
Ez problémákat okoz a különböző szervekben, ami szövetpusztuláshoz és a szervek hibás működéséhez, illetve elégtelenségéhez vezethet.
• Flushing (redness)
• Kipirulás (bőrpír)
In a post-hoc analysis of immunogenicity in studies TKT024 and TKT024EXT (see section 4.8), patients were shown to have either the mis-sense mutation or the frameshift / nonsense mutation.
A TKT024 és a TKT024EXT vizsgálatok post-hoc immunogenitási elemzése során (lásd 4.8 pont) a betegeknél vagy misszensz mutációt vagy frameshift/nonszensz mutációt mutattak ki.
If you experience an allergic side effect following administration of this medicine, you should contact your doctor immediately.
Amennyiben a gyógyszer adását követően allergiás mellékhatást tapasztal, azonnal tájékoztassa orvosát.
Patients were classified into the following groups: missense (13), complete deletion/large rearrangement (8), and frameshift/ splice site mutations (5).
A betegek genotípusának elemzése a HGT-ELA-038-as számú vizsgálatban A betegeket a következő csoportok szerint osztályozták: misszenz mutáció (13), komplett deléció / nagymértékű átrendeződés (8) és frameshift/splice site mutáció (5).
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and % predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Az elsődleges hatékonysági végpont egy kétkomponensű kompozit pontszám volt, amelynek alapja az állóképességben - amit a 6 perc alatt megtett távolsággal (6 perces sétateszt, 6 MWT) mérnek -, illetve a légzésfunkcióban - amit a várható forszírozott vitálkapacitás (FVC) százalékos változásával jellemeznek - a kiindulási állapothoz képest a vizsgálat végén mutatkozó különbség.
It was not possible, however, to accurately predict individual clinical outcome based on antibody response or genotype.
Ennek ellenére azonban az antitestválasz, illetve a genotípus alapján nem lehetett pontosan előre meghatározni az egyéni klinikai kimenetelt.
Mean cardiac LVMI remained stable over 36 months of idursulfase treatment within each TKT024 treatment group.
Az átlagos LVM index a 36 hónapos idurszulfáz-kezelés alatt a TKT024 vizsgálat összes kezelési csoportjában stabil maradt.
Do not use this medicine if you notice that there is discolouration or presence of foreign particles.
Ne alkalmazza ezt a gyógyszert, ha elszíneződést vagy bármilyen szennyeződést észlel.
If you have missed an Elaprase infusion, please contact your doctor.
Ha kihagyott egy Elaprase infúziót, feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát.
The decreases in liver and spleen volumes observed at the end of study TKT024 (week 53) were maintained during the extension study (TKT024EXT) in all patients regardless of the prior treatment they had been assigned.
A máj és a lép térfogatának a TKT024 vizsgálat végén (53. hét) tapasztalt csökkenése a kiterjesztett vizsgálatban (TKT024EXT) is minden betegnél fennmaradt, függetlenül attól, hogy a betegeket előzőleg melyik kezelési csoportba sorolták.
Delaying the infusion in patients who present with an acute febrile respiratory illness should be considered.
Mérlegelni kell az infúzió adásának elhalasztását azoknál a betegeknél, akiknél akut lázas légúti betegség áll fenn.
The longer term effects of antibody development on response to treatment have not been established.
A kialakult ellenanyagok terápiás válaszra kifejtett hosszú távú hatását még nem vizsgálták.
What Elaprase contains
Mit tartalmaz az Elaprase
Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) Mean ± SD CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg) Mean ± SD
Cmax (μg/ml) Átlag ± SD AUC0-∞ (perc*μg/ml) Átlag ± SD CL (ml/perc/kg) Középérték ± SD Vss (ml/kg) Átlag ± SD
Concentrate for solution for infusion 3 ml
Koncentrátum oldatos infúzióhoz 3 ml
Infusion-site swelling, face oedema, oedema peripheral Injury, poisoning and procedural complications Infusion-related reaction
jelentkező duzzanat, arc oedema, perifériás oedema Sérülés, mérgezés és a beavatkozással kapcsolatos szövődmények Infúzióval összefüggő reakció
The longer-term effects of antibody development on clinical outcomes have not been established.
Az antitest termelődés hosszú távú klinikai hatását nem állapították meg.
Paediatric population The dose for children and adolescents is the same as for adults, 0.5 mg/kg body weight weekly.
Gyermekek Gyermek- és serdülőkorban az adag a felnőtt adaggal azonos, hetente 0,5 mg/ttkg.
≥ 30 and < 40 (n=9)
≥ 30 és < 40 (n = 9)
There have been post-marketing reports of anaphylactoid/anaphylactic reactions (see section 4.4).
A forgalomba hozatalt követően anafilaktoid/anafilaxiás reakciókról számoltak be (lásd 4.4 pont).
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
A Hunter-szindróma az X-kromoszómához kötött betegség, melyet a lizoszomális iduronat-2-szulfatáz enzim hiányos működése okoz.
This was an open-label, multicenter, single-arm study of idursulfase infusions in male Hunter syndrome patients between the age of 16 months and 7.5 years.
Ez egy nyílt, multicentrikus, egykarú vizsgálat volt, amely során 16 hónapos - 7,5 éves kor közötti fiú Hunter-szindrómás betegek kaptak idurszulfáz infúziót.
The active substance is idursulfase, which is a form of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
A készítmény hatóanyaga az idurszulfáz, a humán iduronat-2-szulfatáz enzim egy formája.
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC <80%, and a broad spectrum of disease severity.
A beválasztott betegeknek dokumentált iduronat-2-szulfatáz enzimműködési hiánya volt, a várható FVC <80% volt, és a betegségük súlyossági foka széles skálán mozgott.
Mean treatment difference compared with placebo (SE)
Átlagos kezelési különbség a placebóhoz képest (standard hiba)
The most common symptoms are itching, rash, hives, fever, headache, increased blood pressure, and flushing (redness).
A leggyakrabban előforduló tünetek: viszketés, kiütés, csalánkiütés, láz, fejfájás, vérnyomás emelkedés és bőrpír (kipirulás).
Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index 103 g/m2.
A hetente kezeltek csoportjában a betegek hozzávetőlegesen felének (32-ből 15-nek; 47%) volt balkamra hipertrófiája a vizsgálat kezdetekor, az LVM index > 103 g/m2.
The frequency of infusion-related reactions decreased over time with continued treatment.
A folyamatos kezelésnél az idő múlásával az infúzióval összefüggő reakciók gyakorisága csökkent.
Study HGT-ELA-038
A HGT-ELA-038-as vizsgálat
Patients with complete deletion/large rearrangement genotype have a higher probability of developing infusion related adverse events (see section 4.4).
Komplett deléció/nagymértékű átrendeződés genotípusú betegeknél nagyobb valószínűséggel fordul elő infúzióval összefüggő nemkívánatos esemény (lásd 4.4 pont).
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) are:
Nagyon gyakori mellékhatások (10 beteg közül több mint 1 betegnél jelentkezhetnek):
This is equivalent to 0.6% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
Ez a WHO által felnőttek számára javasolt napi 2 gramm maximális nátrium-bevitel 0,6%-ának felel meg.
Late emergent symptoms and signs of anaphylactoid/anaphylactic reactions have been observed as long as 24 hours after an initial reaction.
Az első reakciót követően akár 24 óra elteltével is megfigyelték anafilaktoid/anafilaxiás reakciók későn jelentkező tüneteit és jeleit.
Results from pivotal clinical study at 0.5 mg/kg per week (Study TKT024).
Hetente 0,5 mg/kg adaggal végzett pivotális klinikai vizsgálatokból származó eredmények (TKT024-es vizsgálat)
Dizziness, tremor
Szédülés, remegés
For single use only Read the package leaflet before use Intravenous use
Kizárólag egyszeri használatra Használat előtt olvassa el a mellékelt betegtájékoztatót!
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
A Hunter-kórban szenvedőknél az iduronat-2-szulfatáz enzim hiányzik, vagy elégtelen a működése, ezáltal a glikozaminoglikánok fokozatosan felhalmozódnak a sejtekben, ami a sejtek megnagyobbodásához, organomegáliához, szöveti károsodáshoz és a szervrendszerek működési zavarához vezet.
Calculate the total dose to be administered and number of Elaprase vials needed.
Számolja ki a dózist és az ehhez szükséges Elaprase injekciós üvegek számát.
In the post-hoc immunogenicity analysis of data from TKT024/024EXT studies, 51% (32/63) patients treated with 0.5mg/kg weekly idursulfase had at least 1 blood sample that tested positive for antiidursulfase antibodies, and 37 % (23/63) tested positive for antibodies on at least 3 consecutive study visits.
A TKT024/024EXT vizsgálatok adatainak post-hoc immunogenitási elemzés alapján a heti 0,5 mg/kg idurszulfáz-kezelésben részesülő betegek 51%-ánál (32/63) találtak legalább 1 anti-idurszulfáz antitest pozitív vérmintát, és 37%-uk (23/63) legalább 3 egymást követő vizsgálati viziten antitest-pozitívnak bizonyult.
The complete deletion/ large rearrangement genotype was most commonly associated with development of high titre of antibodies and neutralising antibodies to idursulfase and was most likely to display a muted response to the medicinal product.
A komplett deléció / nagymértékű átrendeződés genotípus esetében fordult elő a leggyakrabban a nagy antitest-titerek és az idurszulfázzal szembeni neutralizáló antitestek képződése, és ebben a csoportban volt a legvalószínűbb a gyógyszerrel szembeni csökkent válasz kialakulása.
Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg)
AUC0-∞ (perc*μg/ml) CL (ml/perc/kg) Átlag ± SD Vss (ml/kg)
Method of administration For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
Az alkalmazás módja A gyógyszer alkalmazás előtti hígítására vonatkozó utasításokat lásd a 6.6 pontban.
It is recommended to deliver the total volume of the infusion using a 0.2 µm in line filter.
Ajánlott az infúzió teljes térfogatát 0,2 µm-es átfolyó szűrő alkalmazásával beadni.
Patients who tested antibody-positive displayed less reduction in urinary output of glycosaminoglycans than antibody-negative patients.
Az antitest-pozitív betegeknél kisebb mértékben csökkent a glükózaminoglikánok vizelettel történő ürítése, mint antitest-negatív betegeknél.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Az oligoszacharid-láncokon lévő mannóz-6-foszfatáz (M6P) reziduumok lehetővé teszik az enzim kötődését a sejtfelszínen lévő M6P receptorokhoz.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Az iduronat-2-szulfatáz feladata, hogy az oligoszacharidhoz kapcsolódó szulfát-gyökök lehasításával katabolizálja a glikozaminoglikánok (GAG), a dermatánszulfát és a heparan-szulfát képződését.
After dilution
Feloldás után
Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Az idurszulfázzal kezelt betegeknél infúzióval összefüggő reakciók léphetnek fel (lásd 4.8 pont).
Among all patients, statistically significant mean increases from treatment baseline (TKT024 baseline for TKT024 idursulfase patients and Week 53 baseline for TKT024 placebo patients) were seen in the distance walked 6MWT at the majority of time points tested, with significant mean and percent increases ranging from 13.7m to 41.5m (maximum at Month 20) and from 6.4% to 13.3% (maximum at Month 24) respectively.
Az összes betegnél a 6MWT alatt megtett átlagos távolság statisztikailag szignifikáns növekedése volt tapasztalható a kezelés megkezdéséhez képest (ami a TKT024 vizsgálat kiindulási időpontja volt az idurszulfázzal kezelt betegek esetében, illetve az 53. hét a placebóval kezelt betegek esetében) a legtöbb vizsgált időpontban; az átlag jelentős növekedése 13,7 - 41,5 m között (maximum a 20. hónapban), míg a százalékos érték növekedése 6,4% - 13,3% között mozgott (maximum a 24. hónapban).
In addition, mean liver volume decreased to a near maximum extent by Month 8 in all patients previously treated, with a slight increase observed at Month 36.
A máj átlagos térfogatának csökkenése a 8. hónapra majdnem maximális mértékű volt a korábban kezelt összes betegnél, bár a 36.
No patient discontinued treatment due to an infusion reaction during clinical studies.
A klinikai vizsgálatok során egyetlen betegnél sem kellett felfüggeszteni a kezelést az infúzióval összefüggő reakciók miatt.
During the 53-week study, 67.9% (19 of 28) of patients had at least one blood sample that tested positive for anti-idursulfase antibodies, and 57.1% (16 of 28) tested positive for antibodies on at least three consecutive study visits.
Az 53 hétig tartó vizsgálat során a betegek 67,9%-ánál (28-ból 19-nél) legalább egy, és 57,1%-ánál (a 28-ból 16-nél) találtak az idurszulfáz-elleni antitestre tesztelt pozitív vérmintát legalább három, egymást követő vizsgálati vizit során.
Dibasic sodium phosphate heptahydrate Monobasic sodium phosphate monohydrate Water for injections
Nátrium-foszfát dibázis heptahidrát Nátrium-foszfát monobázis monohidrát Injekcióhoz való víz
Store in a refrigerator Do not freeze
Hűtőszekrényben tárolandó.
Pharmacokinetic parameters at week 1 as a function of age in Studies TKT024 and HGT-ELA-038
Farmakokinetikai paraméterek az 1. héten, az életkor függvényében a TKT024-es és a HGT-ELA-038-as számú vizsgálatokban
Fifty-four percent of patients tested positive for neutralizing antibodies at least once and half of the patients tested positive for neutralizing antibodies on at least three consecutive study visits.
A betegek 54%-a legalább egy, a fele pedig legalább három, egymást követő vizsgálati vizit során mutatott pozitív neutralizáló antitest-tesztet.
All patients with the frameshift/splice site mutation genotype developed antibodies and 4/6 also tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive study visits.
A kereteltolódásos (frameshift)/hasítási hely defektust okozó (splice site) mutációs genotípusú betegek esetén szintén minden esetben termelődtek antitestek, és 4/6-uknál legalább 3, egymást követő vizsgálati viziten neutralizáló antitest pozitivitás is tapasztalható volt.
All patients with the complete deletion/large rearrangement genotype developed antibodies, and the majority of them (7/8) also tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive occasions.
Az összes komplett deléció/nagymértékű átrendeződés genotípusú betegeknél antitestek termelődtek, és nagy részüknél (7/8) legalább 3 egymást követő alkalommal neutralizáló antitest pozitivitás is tapasztalható volt.
Of the 25 patients with abnormally large livers at baseline in the weekly treatment group, 80% (20 patients) had reductions in liver volume to within the normal range by the end of the study.
A hetente kezeltek csoportjában a vizsgálat kezdetekor 25 betegnek volt kórosan megnagyobbodott mája, közülük 20-nál (80%) a vizsgálat végére a máj tömege a normál értékre csökkent vissza.
≥ 20 and < 30 (n=18)
≥ 20 és < 30 (n = 18)
Twenty-one percent (13/63) tested positive for neutralizing antibodies at least once and 13 % (8/63) tested positive for neutralizing antibodies on at least 3 consecutive study visits.
A betegek 21%-a (13/63) legalább egy alkalommal és 13%-a (8/63) legalább 3 egymást követő vizsgálati viziten neutralizáló antitest-pozitív volt.
Spleen volume normalised by Months 12 and 24 for 9.7% of patients in the TKT024 Weekly group with splenomegaly.
A TKT024 vizsgálat hetente kezelt és splenomegáliában szenvedő csoportjában a lép tömege a 12., illetve a 24. hónapra a betegek 9,7%-nál normalizálódott.
Patients with this genotype have a higher probability of developing infusion-related adverse events and tend to show a muted response as assessed by decrease in urinary output of glycosaminoglycans, liver size and spleen volume compared to patients with the missense genotype.
Az ilyen genotípusú betegeknél nagyobb valószínűséggel fordul elő infúzióval összefüggő nemkívánatos esemény a misszenz genotípusú betegekkel szemben, és hajlamosabbak a vizelettel történő csökkent glikozaminoglikán ürítésével, valamint a máj, illetve a lép térfogatának csökkenésével járó, csökkent reakció kialakulására.