natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The marketing authorisation holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
A forgalomba hozatali engedély jogosultja (MAH) kötelezi magát, hogy a forgalomba hozatali engedély 1.8.2 moduljában leírt, jóváhagyott kockázatkezelési tervben, illetve annak jóváhagyott frissített verzióiban részletezett, kötelező farmakovigilancia tevékenységeket és beavatkozásokat elvégzi.
Patients are expected to enrol in a registry and will be followed long term in the registry in order to better understand the long-term safety and efficacy of Zynteglo.
A kezelt betegeket obszervációs nyilvántartásba kell venni a - Zynteglo hosszú távú biztonságosságának és hatásosságának jobb megértése céljából végzett - követéshez.
Approximately 2 months before Zynteglo infusion
Körülbelül 2 hónappal a Zynteglo-infúzió előtt
The planned dose of plerixafor was 0.24 mg/kg/day, given on Days 4 and 5 of mobilisation in the evening.
A plerixafor tervezett dózisa 0,24 mg/kg/nap volt, a mobilizáció 4. és 5. napján, este beadva.
Approximately 2 months before treatment with Zynteglo, you will be given a mobilisation medicine that will move your blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Körülbelül 2 hónappal a Zynteglo-kezelés előtt Önnek olyan mobilizációs gyógyszert adnak, amely a vér-őssejtjeit a csontvelőből a véráramba viszi (mobilizáció).
• skin that is discoloured, blotchy, or darker or lighter than normal.
• elszíneződött, foltos vagy a szokásosnál sötétebb vagy világosabb bőr
Iron chelators should be discontinued 7 days prior to initiation of conditioning.
A vas-kelátképzők adását 7 nappal a kondicionálás megkezdése előtt meg kell szakítani.
Precautions to be taken for the disposal of the medicinal product
A gyógyszer ártalmatlanításával kapcsolatos óvintézkedések
Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Állatokkal végzett vizsgálatokban a hím és nőstény termékenységre gyakorolt hatásokat nem vizsgálták.
After carefully removing the outer metal container, thaw each infusion bag at 37°C in a water bath or dry bath for approximately 2-4 minutes.
A külső fém tartály óvatos eltávolítása után olvassza ki az infúziós tasakot 37 °C-on vízfürdőn vagy száraz fürdőben kb.
At least 6 days before Zynteglo infusion
Legalább 6 nappal a Zyntegloinfúzió előtt
Zynteglo is a type of medicine called gene therapy.
A Zynteglo olyan típusú gyógyszer, amelyet génterápiának neveznek.
The infusion bag(s) must be kept inside the metal cassette(s) until ready to thaw and use.
Az infúziós tasak(oka)t a fém kazett(ák)ban kell tartani, amíg meg nem kezdik a kiolvasztást és felhasználást.
o Patient alert card and the need to carry it on their person and tell any treating healthcare professional that they were treated with Zynteglo.
o A betegkártya és annak szükségessége, hogy hordozzák magukkal, és tájékoztassák az egészségügyi szakembereket arról, hogy a Zynteglo-kezelésben részesültek.
Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Mobilizációs gyógyszert adnak A vérőssejtek átvitelére a csontvelőből a vérbe.
Patients treated with Zynteglo should not donate blood, organs, tissues or cells for transplantation at any time in the future.
A Zynteglo-val kezelt betegeknek a jövőben soha nem szabad vért, szerveket, szöveteket vagy sejteket adományozni transzplantáció céljából.
For patients with at least 6 months of follow-up, HbAT87Q generally increased steadily after Zynteglo infusion and stabilised by approximately Month 6 to 9 post infusion.
Azoknál a betegeknél, akiket legalább 6 hónapig követtek, a HbAT87Q általában a Zynteglo infúzió után egyenletesen emelkedett, és az infúzió után kb.
AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
Az AUC0-24 értéket az 1. napon mérték, és tájékozódtak a 3. napi dózisról; a medián (min, max) becsült napi AUC 4417,0
Precautions to be taken before handling or administering the medicinal product
A gyógyszer kezelése vagy beadása előtti óvintézkedések
However, G-CSF use was not recommended for 21 days after Zynteglo infusion in Phase 3 studies.
A 3. fázisú vizsgálatokban azonban a Zynteglo-infúzió után 21 napig nem javasolt a G-CSF alkalmazása.
Women of childbearing potential and men capable of fathering a child must use a reliable method of contraception (intra-uterine device or combination of hormonal and barrier contraception) from start of mobilisation through at least 6 months after administration of Zynteglo.
A fogamzóképes életkorú lévő nőknek és a nemzőképes férfiaknak megbízható fogamzásgátló módszert kell használniuk (intrauterin eszköz vagy hormonális és barrier fogamzásgátló kombinációja) a mobilizáció kezdetétől a Zynteglo alkalmazása után legalább 6 hónapig.
Blood magnesium decreased
Csökkent magnéziumszint a vérben
Zynteglo is an autologous gene therapy medicinal product consisting of autologous cells that have been genetically modified ex vivo.
A Zynteglo egy autológ génterápiás gyógyszer, amely genetikailag ex vivo módosított autológ sejtekből áll.
Flush all Zynteglo remaining in the infusion bag and any associated tubing with at least 50 mL of 0.9% sodium chloride solution to ensure as many cells as possible are infused into the patient.
Az összes infúziós zsákban maradt Zynteglo-t és az ahhoz kapcsolódó csöveket öblítse át legalább 50 ml 0,9%-os nátrium-klorid-oldattal, hogy a lehető legtöbb sejtet juttassák a betegbe.
If you test positive for HIV following treatment, please contact your doctor or nurse.
Ha a kezelés után pozitív lesz a HIV-tesztje, forduljon kezelőorvosához vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberhez.
Nederland bluebird bio (Netherlands) B.V. Tel: +31 (0) 303 100 450
Nederland bluebird bio (Netherlands) BV Tel: +31 (0) 303 100 450
No correlation was observed between incidence of bleeding adverse events (AEs) and time to platelet engraftment.
Nem figyeltek meg korrelációt a vérzéses nemkívánatos hatások (AE-k) előfordulási gyakorisága és a thrombocyták megtapadásének ideje között.
Some side effects observed in clinical studies with Zynteglo are related to mobilisation and blood stem cell collection or to the chemotherapy medicine used to prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo.
A Zynteglo-val végzett klinikai vizsgálatok során megfigyelt néhány mellékhatás a mobilizáláshoz és a vér-őssejtek begyűjtéséhez, illetve a csontvelő Zynteglo-kezelésre történő előkészítéséhez használt kemoterápiás gyógyszerhez kapcsolódik.
Dizziness, Lethargy, Dysgeusia
Szédülés, letargia, dysgeusia
Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off a protective wrap covering the port.
Nyissa ki az infúziós tasak steril csatlakozóját úgy, hogy lehúzza a védőcsomagolást, amely lefedi a portot.
The finished product is composed of one or more infusion bags which contain a dispersion of 1.2-20 × 106 cells/mL suspended in cryopreservative solution.
A késztermék egy vagy több infúziós zsákból áll, amelyek 1,2-20 × 106 sejt/ml diszperzióját tartalmazzák szuszpendált kriotartósító oldatban.
Serological testing
Szerológiai vizsgálatok
The pharmacology, toxicology and genotoxicity of the BB305 LVV used for transduction in the manufacture of Zynteglo were evaluated in vitro and in vivo.
A Zynteglo előálításánál a transzdukcióhoz használt BB305 LVV farmakológiai, toxikológiai és genotoxicitását értékelték in vitro és in vivo.
• bump your head or have a head injury
• ha a fejét beüti vagy fejsérülést szenved
- The active substance of Zynteglo consists of your own blood stem cells that contain functional copies of the beta-globin gene that can be measured in your blood.
Mit tartalmaz a Zynteglo - A Zynteglo hatóanyaga a saját vérőssejtjeiből áll, amelyek a béta-globin gén funkcionális példányait tartalmazzák, melyeket a vérben mérhetünk.
This medicine contains 391-1564 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each dose.
Ez a gyógyszer 391-1564 mg nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz adagonként.
Zynteglo must not be re-frozen.
A Zynteglo újrafagyasztása tilos.
• increase or decrease in blood protein
• a fehérjekoncentráció növekedése vagy csökkenése a vérben
The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32).
A medián (min, max) buszulfán-dózis 3,50 (2,5, 5,0) mg/kg/nap (n=32) volt.
Women who could become pregnant and men capable of fathering a child must start using a reliable method of contraception from before their blood stem cells are collected and continue until at least 6 months after receiving Zynteglo.
Azoknak a nőknek, akik teherbe eshetnek, és a nemzőképes férfiaknak megbízható fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk, már a vér-őssejtjeik levétele előtt kezdve, a Zynteglo adását követően legalább 6 hónapig.
No data from clinical studies are available regarding overdose of Zynteglo.
Klinikai vizsgálatokból származó adatok nem állnak rendelkezésre a Zynteglo túladagolásával kapcsolatban.
Zynteglo is shipped from the manufacturing facility to the infusion centre storage facility in a cryoshipper, which may contain multiple metal cassettes intended for a single patient.
A Zynteglo-t a gyártótól az infúziós központ raktárába egy krioszállító dobozban szállítják, amely több fém kazettát tartalmazhat egyetlen beteg számára.
Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion.
Az infúziós reakciók megelőzésre adott premedikáéció az orvos megítélése alapján történt.
During the long-term follow-up, your doctor will monitor you for any signs of leukaemia or lymphoma.
A Zynteglo-kezelést követő hosszú távú követés során orvosa ellenőrizni fogja a leukémia vagy a limfóma jeleit.
The Lot Information Sheet is included inside the lid of the cryoshipper used to transport Zynteglo.
A tétel információs lapja a Zynteglo szállítására használt krio-szállítódoboz fedelének belsejében található.
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING - METAL CASSETTE NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT
A KÜLSŐ CSOMAGOLÁSON FELTÜNTETENDŐ ADATOK - FÉM KAZETTA
The total number of infusion bags to be administered should also be confirmed with the Lot Information Sheet (see section 4.4).
A beadásra szánt gyógyszer infúziós zsákjainak számát is meg kell erősíteni tételszámokat (Lot) tartalmazó adatlapon (lásd 4.4 pont).
Cholecystitis, Cholelithiasis, Hepatomegaly, Jaundice, Transaminases increased, Gamma-glutamyltransferase increased
Cholecystitis, cholelithiasis, hepatomegalia, sárgaság, emelkedett transzaminázok, emelkedett gamma-glutamil transzferáz
85521 Ottobrunn GERMANY
85521 Ottobrunn Németország
Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
Petefészek-elégtelenség, rendszertelen menstruáció, korai menopauza, follikulusstimuláló hormon megnövekedett vérszintje, csökkent vér-tesztoszteronszint
o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of insertional mutagenesis, potentially leading to development of malignancy.
o A Zynteglo-kezelést elméletileg a beültetéses mutagenezis kockázatával társítják, ami potenciálisan malignitáshoz vezethet.
C-reactive protein increased, Aspergillus test positive, Blood potassium decreased, Weight decreased, Blood alkaline phosphatase decreased, Blood magnesium decreased, Forced expiratory flow decreased, Protein total decreased, Blood albumin decreased, Reticulocyte count decreased, Reticulocyte percentage decreased
Emelkedett C-reaktív-protein szintje, pozitív Aspergillusteszt, csökkent vérkáliumszint, csökkent testtömeg, csökkent az alkalikus foszfatáz-szint a vérben, csökkent vérmagnéziumszint, csökkent az erőltetett kilégzési áramlás, csökkent összfehérjeszint, csökkent véralbuminszint, csökkent retikulocitaszám, csökkent retikulocitaarány
Do not overthaw the medicinal product.
Ne olvassza túl sokáig a gyógyszert.
It is recommended that patients maintain haemoglobin (Hb) ≥11 g/dL for 30 days prior to myeloablative conditioning.
Ajánlott, hogy a betegek hemoglobinszintje (Hb) a myeloablativ kondicionálás előtt 30 napon át ≥110 g/l (11,0 g/dl) legyen 30 napig.
Bone marrow biopsies taken before treatment were consistent with a diagnosis of TDT, including a low myeloid/erythroid ratio (N=15, HGB-207), reflective of erythroid hyperplasia.
A kezelés előtt vett csontvelő biopsziák összhangban voltak a TDT diagnózisával, beleértve az alacsony mieloid/eritroid arányt (n=15, HGB-207), ami eritroid hiperpláziát mutat.
See section 2, Sodium content.
A nátriumtartalmat lásd a 2. pontban.
bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
bluebird bio (Netherlands) BV Stadsplateau 7
**Transfusion independence (TI): a weighted average Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after medicinal product infusion.
**Transzfúziófüggetlenség (transfusion independence, TI): súlyozott átlagos Hb≥9 g/dl VVStranszfúzió nélkül a vizsgálat során a gyógyszeres infúzió után bármikor, legalább 12 hónapig folyamatosan.
These cells must be collected from the patient and be cryopreserved prior to myeloablative conditioning and infusion with Zynteglo.
Ezeket a sejteket a mieloablációs kondicionálás és a Zynteglo-infúzió előtt kell a betegtől kell begyűjteni és kriotartósítani.
EU/1/19/1367/001
A FORGALOMBA HOZATALI ENGEDÉLY SZÁMA(I) EU/1/19/1367/001
Number of Infusion Bags
Az infúziós tasakok száma
Local biosafety guidelines should be followed for unused medicinal products or waste material.
A fel nem használt gyógyszerek vagy hulladékanyagok esetében a helyi biológiai biztonságra vonatkozó iránymutatásokat kell követni.
Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5).
A nem β0/β0 genotípussal rendelkező betegek közül, 11/14 (78,6%, 95%-os CI 49,2-95,3%) TI-t ért el a 24. hónapig (2. táblázat).
• premature menopause
• korai menopauza
HSC transplantation must be appropriate for a patient with TDT to be treated with Zynteglo (see section 4.4).
A HSC-transzplantációnak alkalmasnak kell lennie a Zynteglo-val kezelendő TDT-ben szenvedő betegek számára (lásd 4.4 pont).
It can only be given in a specialised hospital by doctors who are experienced in treating patients with TDT, administering bone marrow transplants, and using gene therapy medicines.
Kizárólag szakintézményben alkalmazható, és csak olyan orvos adhatja be, akik jártas a TDT-s betegek kezelésében, csontvelő-átültetésben és génterápiás készítmények használatában.
• The patient alert card shall contain the following key messages: o Information of risk of delayed platelet engraftment, potentially leading to bleeds, and theoretical risks.
• A betegkártyának a következő kulcsfontosságú elemeket kell tartalmaznia: o Tájékoztatás a thrombocyta-beültetés késleltetésének kockázatáról, ami vérzésekhez vezethet, és az elméleti kockázatokról.
In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
A három beteg esetében, akik nem értek el TI-t, a transzfúziós térfogatszükséglet 100%-os, 86,9%-os és 26,8%-os csökkenését, a transzfúziós gyakoriság 100%, 85,3% és 20,7%-os csökkenését a 6. és a 24. hónapos vizitek között figyelték meg, a vörövérsejt-transzfúziók vizsgálat előtti szintjeihez képest.
More specifically, people with TDT do not make enough of a part of the haemoglobin called beta-globin, due to a gene defect.
Közelebbről, a TDT-ben szenvedők szervezete egy génhiba miatt nem állít elő megfelelő mennyiséget a hemoglobin molekula béta-globinnak nevezett részéből.
Zynteglo adds functional copies of a modified β-globin gene into the patients' HSCs through transduction of autologous CD34+ cells with BB305 LVV, thereby addressing the underlying genetic cause of the disease.
A Zynteglo egy módosított β-globin gén funkcionális példányát adja hozzá a betegek HSC-hez autológ CD34+ sejtek transzdukciójával a BB305 LVV-vel, ezáltal a betegség mögöttes genetikai okára összpontosít.
A total of 28.6% of patients (12/42; HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) received G-CSF within 21 days after Zynteglo infusion.
A betegek összesen 28,6%-a (12/42; A HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212) a Zynteglo-infúzió után 21 napon belül kapott G-CSF-et.
The planned dose of busulfan was 0.8 mg/kg for patients 12-17 years of age as a 2-hour IV infusion every 6 hours for a total of 16 doses with a recommended target of AUC0-6h of 950-1125 µM*min.
A buszulfán tervezett dózisa 0,8 mg/kg volt 12-17 éves korú betegeknél 2 órás IV infúzióban 6 óránként összesen 16 adagban, ajánlott 950-1125 µM * min.
Non-β0/β0 patients
Nem β0/β0 betegek
If more than one infusion bag is provided, administer each infusion bag completely before proceeding to thaw and infuse the next bag.
Ha egynél több infúziós tasak van, adja be mindegyik infúziós tasakot teljesen, mielőtt kiolvasztaná a következő tasakot és elkezdené annak a beadását.
Duration of TI
WA Hb TI
• yellowing of skin and eyes
• a bőr és a szem sárgulása
Dose: {N.N} × 106 CD34+ cells/kg
Dózis: {N,N} × 106 CD34+ sejt/kg
Treatment with Zynteglo involves the infusion and engraftment of CD34+ HSCs that have been genetically modified ex vivo with a LVV.
A Zynteglo-kezelés a CD34+ HSC-k infúzióját és megtapadását tartalmazza, amelyet genetikailag ex vivo módosítottak LVV-vel.
Zynteglo is indicated for the treatment of patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate but a human leukocyte antigen (HLA)-matched related HSC donor is not available (see sections 4.4 and 5.1).
A Zynteglo transzfúziófüggő β-thalassaemia (TDT) kezelésére javallott 12 éves és idősebb betegeknél, akik nem rendelkeznek β0/β0 genotípussal, és akik számára a haemopoeticus őssejt- (HSC) transzplantáció megfelelő, de nem áll rendelkezésre humán leukocita antigén (HLA) szerint kompatibilis rokon HSC-donor (lásd a 4.4 és 5.1 pontot).
• Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
• Ne vegyen mintát, ne változtassa meg és ne sugarazza a gyógyszert.
Patients are required to undergo HSC mobilisation followed by apheresis to obtain CD34+ stem cells for medicinal product manufacturing (see section 5.1 for a description of the mobilisation regimen used in clinical studies).
A betegeknek HSC-mobilizáláson, majd aferézisen kell átesniük a gyógyszer előállításához szükséges CD34+ őssejtek kinyeréséhez (a klinikai vizsgálatokban használt mobilizációs séma leírását lásd az 5.1 pontban).
DONATION AND PRODUCT CODES
DONÁCIÓ ÉS KÉSZÍTMÉNY KÓDJA
PARTICULARS TO APPEAR ON THE LOT INFORMATION SHEET INCLUDED WITH EACH SHIPMENT FOR ONE PATIENT
A TÉTEL INFORMÁCIÓS LAPON FELTÜNTETENDŐ ADATOK, MELYET AZ ADOTT BETEGHEZ TARTOZÓ MINDEN EGYES SZÁLLÍTMÁNY TARTALMAZ
3521AZ Utrecht The Netherlands
3521AZ Utrecht Hollandia
For the only patient who did not achieve TI, a reduction of 75.8% in transfusion volume requirements and a reduction of 74.9% in transfusion frequency were observed between hospital discharge and through last study visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions.
Az egyetlen másik, TI-re értékelhető beteg esetében, de akik nem értek el TI-t, 75,8%-os csökkenést figyeltek meg a transzfúziós térfogatigényben és 74,9%-os csökkenést a transzfúzió gyakoriságában a kórházból való elbocsátás és az utolsó vizsgálati vizit között, a vizsgálat előtti VVS-transzfúziós szintjeihez képest.
The modified virus is used to insert a functional beta-globin gene into your blood stem cells.
A módosított vírust a működőképes béta-globin gén vér-őssejtekbe való bejuttatására használják.
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3).
- korábban már részesült vérbeli őssejtek felhasználásával génterápiában - allergiás a gyógyszer bármely összetevőjére, amelyet a mobilizáláshoz és a kemoterápiához kap majd (lásd 3. pont).
Nevertheless, there is a theoretical risk of leukaemia or lymphoma after treatment with Zynteglo.
Mindazonáltal Zynteglo-kezelés után fennáll a leukémia és a lymphoma elméleti kockázata.
4.5 Interaction with other medicinal products and other forms of interaction
Gyógyszerkölcsönhatások és egyéb interakciók
If leukaemia or lymphoma is detected in any patient who received Zynteglo, blood samples should be collected for integration site analysis.
Ha a Zynteglo-val kezelt betegnél leukémia vagy lymphoma észlelhető, az integrációs hely kimutatásához vérmintákat kell venni.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Zynteglo in one or more subsets of the paediatric population in β-thalassaemia (see section 4.2 for information on paediatric use).
Az Európai Gyógyszerügynökség a ß-thalassaemiában szenvedő gyermekek esetén egy vagy több korosztálynál halasztást engedélyez az Zynteglo vizsgálati eredményeinek benyújtási kötelezettségét illetően (lásd 4.2 pont, gyermekgyógyászati alkalmazásra vonatkozó információk).
• After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
• A kiolvasztást követően az infúziós tasak masszírozásával óvatosan keverje össze a gyógyszert, amíg az összes tartalom egyenletesen el nem oszlik.
Patient ID: COI ID:
Betegazonosító: COI azonosító: Vezetéknév Utónév:
• a low level of blood platelets, which may reduce the ability of blood to clot
• alacsony vérlemezkeszám, ami csökkentheti a vér alvadási képességét
Platelet engraftment is defined as 3 consecutive platelet values ≥20 × 109/L obtained on different days after Zynteglo infusion, with no platelet transfusions administered for 7 days immediately preceding and during the evaluation period.
A vérlemezkék megtapadása akkor sikeres, ha egymást követően háromszor ≥20 × 109/l vérlemezkeszámot mértek a Zynteglo-infúzió után, különböző napokon, úgy, hogy az értékelési időszak előtti 7 napon és az értékelés alatt nem kapott a beteg vérlemezke-transzfúziót.
Risk of insertional oncogenesis
Az inszerciós onkogenezis kockázata
Zynteglo has not been studied in patients >65 years of age.
A Zynteglo alkalmazását 65 éves kor felett nem vizsgálták.
PATIENT INFORMATION
BETEGTÁJÉKOZTATÓ
Do not sample, alter, or irradiate the medicinal product.
Ne vegyen mintát, ne változtassa meg és ne sugározza be a gyógyszert.
o Treatment with Zynteglo is associated with the risk of delayed platelet engraftment that could lead to an increased tendency for bleeding.
o A Zynteglo-kezelés a késleltetett thrombocyta-beültetés kockázatával jár, ami fokozott vérzési hajlamhoz vezethet.
Adding a new gene into the DNA of your blood stem cells could theoretically cause leukaemia or lymphoma, although no patients have developed leukaemia or lymphoma in clinical trials with Zynteglo.
Az új gén hozzáadása a vér-őssejtek DNS-éhez elméletileg leukémiát vagy limfómát okozhat, bár a TDT-ben szenvedő betegeknél a Zynteglo-val végzett klinikai vizsgálatokban egyetlen betegnél sem alakult ki leukémia vagy limfóma.
Zynteglo must be administered in a qualified treatment centre by a physician(s) with experience in HSC transplantation and in the treatment of patients with TDT.
A Zynteglo-t a HSC-transzplantációban, illetve a TDT-ben szenvedő betegek kezelésében jártas orvos(ok) adhatják be minősített kezelőközpontban.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
A forgalomba hozatali engedély jogosultja és a gyártó bluebird bio (Netherlands) BV Stadsplateau 7
• positive test for Apergillus (lung disease caused by fungus)
• pozitív Apergillus-tenyésztési lelet (gomba okozta tüdőbetegség)