natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Improvement in growth occurs as a result of substrate reduction in the intestine. 
Do poboljšanja rasta dolazi zbog smanjenja supstrata u crijevu.
Pharmacotherapeutic group: Other alimentary tract and metabolism products, Enzymes; ATC code: not yet assigned 
Farmakoterapijska skupina: Ostali lijekovi za probavni sustav i metabolizam, Enzimi; ATK oznaka: nije još dodijeljena
• Information on the ongoing LAL Deficiency Registry, including the importance of enrolling patients, also those not treated with Kanuma, and the modalities for participation. 
• Informaciju o pokrenutom Registru nedostatka LAL-a, uključujući važnost uključivanja bolesnika, također i onih koji se ne liječe Kanumom, te o načinima sudjelovanja.
These medicines may include antihistamines, fever-reducing medicines and/or corticosteroids (a type of antiinflammatory medicines). 
Ti lijekovi mogu uključivati antihistaminike, lijekove za snižavanje temperature i/ili kortikosteroide (vrsta protuupalnih lijekova).
The medicine will be diluted before being given to you or your child. 
Lijek se mora razrijediti prije nego ga Vi ili Vaše dijete primite.
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA United Kingdom 
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Ujedinjeno Kraljevstvo
If you or your child has an egg allergy or a history of allergies to eggs, tell your doctor or nurse (see You must not be given KANUMA). 
Ako ste Vi ili Vaše dijete alergični na jaja ili ste prije imali alergiju na jaja, recite to svom liječniku ili medicinskoj sestri (vidjeti Ne smijete primiti KANUMU).
Twenty-four patients were aged 411 years, 23 were aged 12-17 years, and 18 were aged ≥ 18 years (Table 4). 
Dvadeset i četiri bolesnika bila su u dobi od 4 do 11 godina, 23 su bila u dobi od 12 do 17 godina i 18 ih je bilo u dobi
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from sebelipase alfa therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman. 
Potrebno je odlučiti da li prekinuti dojenje ili prekinuti liječenje/suzdržati se od liječenja lijekom sebelipaza alfa uzimajući u obzir korist dojenja za dijete i korist liječenja za ženu.
b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution. 
b. Preporučuje se ostaviti bočice s KANUMOM da dosegnu temperaturu između 15 °C i 25 °C prije rekonstitucije kako bi se mogućnost stvaranja proteinskih čestica sebelipaze alfa u otopini svela na najmanju moguću mjeru.
In addition to liver disease, patients with LAL deficiency experience increased risk for cardiovascular disease and accelerated atherosclerosis. 
Osim bolesti jetre, bolesnici s nedostatkom LAL-a imaju povećan rizik za kardiovaskularnu bolest i ubrzanu aterosklerozu.
In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses. 
U kliničkim ispitivanjima istraživane su doze sebelipaze alfa do 5 mg/kg jednom tjedno i nisu zabilježeni posebni znakovi ili simptomi nakon viših doza.
The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients. 
Sigurnost i djelotvornost KANUME u bolesnika starijih od 65 godina nisu procijenjene i nije moguće dati preporuku o alternativnom režimu doziranja za ove bolesnike.
Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret France 
Alexion Europe SAS 103-105 rue Anatole France 92300 Levallois-Perret Francuska
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use). 
Europska agencija za lijekove je odgodila obvezu podnošenja rezultata ispitivanja lijeka KANUMA u jednoj ili više podskupina pedijatrijske populacije s nedostatkom LAL-a (vidjeti dio 4.2 za informacije o pedijatrijskoj primjeni).
Table 4: Mean Population Pharmacokinetic Parameters 
Tablica 4: Srednje vrijednosti farmakokinetičkih parametara populacije
LAL deficiency registry 
Registar nedostatka LAL-a
The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products. 
Većina bolesnika (58%) imala je LDL kolesterol > 190 mg/dl pri ulasku u ispitivanje, a 24% bolesnika s LDL kolesterolom > 190 mg/dl uzimalo je lijekove za snižavanje razine lipida.
Common side effects reported in children and adolescents (4 to 18 years old) and adults are: severe allergic reaction (anaphylactic reaction) 
Česte nuspojave zabilježene u djece i adolescenata(u dobi od4 do 18 godina) te odraslih su: teška alergijska reakcija (anafilaktička reakcija)
This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet. 
To treba uzeti u obzir u bolesnika na dijeti s kontroliranim unosom natrija.
Table 3: Primary and secondary efficacy endpoints in LAL-CL02 Endpoint 
Tablica 3: Primarne i sekundarne ishodiza procjenu djelotvornosti u ispitivanju LAL-CL02
MedDRA preferred term 
MedDRA preporučeni izraz
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated-dose toxicity in rats and monkeys, or fertility, embryo-foetal and peri- and postnatal development in rats and rabbits. 
Neklinički podaci ne ukazuju na poseban rizik za ljude na temelju konvencionalnih ispitivanja sigurnosne farmakologije, toksičnosti ponovljenih doza u štakora i majmuna ili plodnosti, embriofetalnog, perinatalnog ili postnatalnog razvoja u štakora i kunića.
a. The number of vials to be diluted for infusion should be determined based on the patient's weight and prescribed dose. 
Potrebno je odrediti broj bočica koje treba razrijediti za infuziju na temelju težine bolesnika i propisane doze.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid use of sebelipase alfa during pregnancy. 
Kao mjera opreza, preporučuje se izbjegavati primjenu lijeka sebelipaze alfa tijekom trudnoće.
You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6). 
Ne smijete primiti KANUMU: ako ste Vi ili Vaše dijete imali životno ugrožavajuću alergijsku reakciju na sebelipazu alfa, koja se ne može zbrinuti kada Vi ili Vaše dijete ponovno primite lijek, ili alergijsku reakciju na jaje ili neki drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6).
Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure. 
U većine bolesnika u kojih su se razvila ADA to se dogodilo unutar prva 2 mjeseca izloženosti.
Hyperaemia e, hypotension 
Hiperemija e, hipotenzija
For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4. 
Za upute o preventivnim mjerama i nadziranju reakcija preosjetljivosti vidjeti dio 4.4.
Method of administration KANUMA is for intravenous use only. 
Način primjene KANUMA je namijenjena samo za intravensku primjenu.
From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l. 
Od početka do 48. tjedna srednja vrijednost percentile težine u odnosu na dob poboljšala se s 12,74% na 29,83%; a srednja vrijednost razina serumskog albumina povećala se s 26,7 g/l na 38,7 g/l.
During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa. 
Tijekom kovarijantne analize modela populacijske farmakokinetike za sebelipazu alfa nije utvrđeno da su dob, tjelesna težina i spol značajno utjecali na CL i Vc sebelipaze alfa.
Following the occurrence of a hypersensitivity reaction, appropriate pre-treatment should be considered according to the standard of care (see section 4.4). 
Nakon pojave reakcije preosjetljivosti treba razmotriti odgovarajuću premedikaciju u skladu sa standardnom skrbi (vidjeti dio 4.4).
The absolute reduction in mean ALT level was -57.9 U/l (-53%) in the sebelipase alfa-treated group and -6.7 U/l (-6%) in the placebo group. 
Apsolutno smanjenje srednje vrijednosti razine ALT-a bilo je -57,9 U/l (-53%) u skupini liječenoj sebelipazom alfa i -6,7 U/l (-6%) skupini koja je primala placebo.
The association between the development of ADA to sebelipase alfa and reductions in treatment effect or the occurrence of adverse reactions has not been determined. 
Povezanost između razvoja ADA na sebelipazu alfa i smanjenja učinka liječenja ili pojave nuspojava nije utvrđena.
Side effects were seen while patients were being given the medicine or shortly after (infusion reactions). 
Nuspojave su uočene za vrijeme primanja lijeka ili kratko nakon toga (infuzijske reakcije).
Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps. 
Priprema infuzije sebelipaze alfa KANUMU treba pripremiti i primijeniti prema sljedećim uputama.
If interrupted, the infusion may be resumed at a slower rate with increases as tolerated. 
Ako se prekine, infuzija se može nastaviti manjom brzinom i ubrzati ovisno o podnošljivosti.
P-values are from Fisher's exact test for normalisation endpoints and Wilcoxon rank-sum test for all other endpoints. 
P-vrijednosti za ishode normalizacije dobivene su Fisherovim egzaktnim testom, a za sve ostale ishode Wilcoxonovim testom sume rangova.
Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years). 
Pedeset i šest od 84 bolesnika (67%) koja su primala sebelipazu alfa tijekom kliničkih ispitivanja (LAL-CL01/LAL-CL04, LAL-CL02 i LAL-CL03) bili su pedijatrijske i adolescentske dobi (od 1 mjeseca do 18 godina).
If you or your child experiences symptoms like these, seek immediate medical attention. 
Ako Vi ili Vaše dijete osjetite simptome poput ovih, odmah potražite liječničku pomoć.
Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein. 
Vaš liječnik ili medicinska sestra dat će Vam KANUMU putem infuzije (drip) u venu.
LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency. 
Ispitivanje LAL-CL02 bilo je multicentrično, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano ispitivanje u 66 djece i odraslih s nedostatkom LAL-a.
• Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response. 
• Pojedinosti o nadziranju mogućeg nastanka ADA-a nakon započinjanja liječenja Kanumom, posebice u bolesnika koji primaju Kanumu u kojih su se razvile klinički značajne reakcije preosjetljivosti ili moguć gubitak kliničkog odgovora.
The most serious side effects may include an allergic reaction (seen very commonly [may affect more than 1 in 10 people] in infants younger than 6 months old, or commonly [may affect up to 1 in 10 people] in children and adults) with symptoms including difficulty breathing, swelling of the throat, rapid breathing, fast heartbeat, chest discomfort, mild swelling of eyelids, red eyes, runny nose, flushing, and hives. 
Najozbiljnije nuspojave mogu uključivati alergijsku reakciju (uočena vrlo često [može se javiti u više od 1 na 10 osoba] u dojenčadi mlađe od 6 mjeseci, ili često [može se javiti u do 1 na 10 osoba] u djece i odraslih) sa simptomima koji uključuju otežano disanje, oticanje grla, ubrzano disanje, ubrzane otkucaje srca, nelagodu u prsištu, blago oticanje vjeđa, crvenilo očiju, curenje nosa, navale crvenila i koprivnjaču.
• Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity. 
• Upozorenje i mjere opreza o riziku od preosjetljivosti, uključujući anafilaksiju, ili razvoj ADA-a, s posebnim osvrtom na simptome, vrijeme do nastanka i težinu.
d. Do not use if the solution is cloudy, or if foreign particulate matter is present. 
d. Nemojte primijeniti otopinu ako je zamućena ili ako su u njoj prisutne strane čestice.
Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate. 
Prozirna staklena bočica (tip I) sa silikoniziranim čepom od butilne gume i aluminijskom zaštitom s plastičnim flip-off zatvaračem koja sadrži 10 ml koncentrata.
Anaphylaxis occurred during the infusion as late as 1 year after treatment initiation. 
Anafilaksija se javljala tijekom infuzije čak i do godinu dana od započinjanja liječenja.
This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications. 
Ovaj lijek djeluje tako što smanjuje nakupljanje masnoća koje uzrokuje zdravstvene komplikacije, uključujući usporeni rast, oštećenje jetre i srčane probleme.
Hypersensitivity reactions including anaphylaxis 
Reakcije preosjetljivosti uključujući anafilaksiju
The safety objectives should focus on hypersensitivity reactions, particularly anti-drug antibodies development impacting response to drug. 
Ciljevi sigurnosti trebaju biti usredotočeni na reakcije preosjetljivosti, posebice na razvoj protutijela na lijek i njihov utjecaj na odgovor na lijek.
The difference in exposures to sebelipase alfa between the once weekly 0.35 mg/kg and 3 mg/kg groups was more than dose proportional, with a 8.6-fold increase in dose resulting in a 9.6-fold increase in exposure for AUC and a 10.0-fold increase for Cmax. 
Razlika u izloženosti sebelipazi alfa između skupina koje su primale 0,35 mg/kg i 3 mg/kg jednom tjedno bila je veća nego proporcionalna dozi; povećanje doze za 8,6 puta izazvalo je povećanje izloženosti od 9,6 puta za AUC i povećanje od 10,0 puta za Cmax.
Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period. 
Bolesnici koji su primali placebo imali su stalno povišene serumske transaminaze i abnormalne razine serumskih lipida tijekom dvostruko slijepog razdoblja.
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin. 
Povećanje doze na 3 mg/kg jednom tjedno bilo je povezano s dodatnim poboljšanjima dobitka na težini, limfadenopatije i serumskog albumina.
Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients. 
Od bolesnika s uparenim uzorcima biopsije jetre, u 63% (10/16) bolesnika liječenih KANUMOM došlo je poboljšanja jetrene steatoze (najmanje ≥ 5% smanjenja) u usporedbi s 40% (4/10) bolesnika koji su primali placebo, mjereno morfometrijom.
Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow). 
Prije razrjeđivanja otopinu u bočicama treba vizualno pregledati; otopina treba biti bistra do blago opalescentna, bezbojna do blago obojena (žuta).
All patients were receiving 1 mg/kg once every other week. 
Svi su bolesnici primali 1 mg/kg jednom svaki drugi tjedan.
What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion. 
Kako KANUMA izgleda i sadržaj pakiranja KANUMA je dostupna kao koncentrat za otopinu za infuziju.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions. 
Ako se ne primijeni odmah, vrijeme i uvjeti čuvanja prije primjene odgovornost su korisnika i normalno to ne bi smjelo biti duže od 24 sata pri temperaturi od 2 °C do 8 °C ili do 12 sati pri temperaturi ispod 25 °C, osim ako je razrjeđivanje provedeno u kontroliranim i validiranim aseptičnim uvjetima.
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure. 
U bolesnika u kojih su se razvila ADA to se dogodilo unutar prva 3 mjeseca izloženosti.
One infant was treated with 5 mg/kg once weekly in LAL-CL03; no new adverse reactions were reported at this dose. 
Jedno dojenče bilo je liječeno dozom od 5 mg/kg jednom tjedno u ispitivanju LAL-CL03; nisu zabilježene nove nuspojave pri ovoj dozi.
If severe reactions occur, the sebelipase alfa infusion should be immediately stopped and appropriate medical treatment should be initiated. 
Ako se razviju teške reakcije, infuzija sebelipaze alfa se mora odmah prekinuti i započeti odgovarajuće liječenje.
Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry. 
Medicinski i zdravstveni radnici potiču se na sudjelovanje i uključivanje svih bolesnika s dijagnozom nedostatka LAL-a u registar nedostatka LAL-a.
For patients who have experienced allergic reactions during infusion, caution should be exercised upon re-administration. 
U bolesnika u kojih je došlo do alergijske reakcije tijekom infuzije, pri ponovnoj primjeni potreban je oprez.
No dosing adjustment is recommended in patients with renal or hepatic impairment based on current knowledge of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of sebelipase alfa. 
Nema preporuka o prilagodbi doziranja u bolesnika s oštećenjem bubrega ili jetre temeljeno na sadašnjem znanju o farmakokinetici i farmakodinamici sebelipaze alfa.
The most serious adverse reactions experienced by 3% of patients in clinical studies were signs and symptoms consistent with anaphylaxis. 
Najozbiljnije nuspojave koje su se javile u 3% bolesnika tijekom kliničkih ispitivanja bile su znakovi i simptomi u skladu s anafilaksijom.
Proportion of patients who achieved normalisation defined as 34-59 U/l, depending on age and gender. 
b Udio bolesnika koji su postigli normalizaciju definiranu kao 34-59 U/l, ovisno o dobi i spolu.
No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly. 
Nije uočena akumulacija pri dozi od 1 mg/kg (jednom tjedno ili jednom svaki drugi tjedan) ili 3 mg/kg jednom tjedno.
Life-threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance when attempts to rechallenge are unsuccessful, or to egg or any of the excipients listed in section 6.1, (see section 4.4). 
Životno ugrožavajuća preosjetljivost (anafilaktička reakcija) na djelatnu tvar kad pokušaji ponovnog uvođenja lijeka nisu uspjeli ili preosjetljivost na jaje ili neku od pomoćnih tvari navedenih u dijelu 6.1, (vidjeti dio 4.4).
The safety and efficacy of KANUMA in overweight patients have not been thoroughly evaluated and therefore no alternative dose regimens can be recommended for these patients at this time. 
Sigurnost i djelotvornost KANUME u bolesnika s prekomjernom tjelesnom težinom nisu temeljito procijenjene te se stoga za sada ne mogu preporučiti alternativni režimi doziranja za ove bolesnike.
The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids. 
Zbrinjavanje reakcija preosjetljivosti može uključivati privremeno prekidanje infuzije, smanjenje brzine infuzije i/ili liječenje antihistaminicima, antipireticima i/ili kortikosteroidima.
If you or your child experiences a severe infusion reaction like this, seek immediate medical attention. 
Ako Vi ili Vaše dijete doživite tešku infuzijsku reakciju poput ove, odmah potražite liječničku pomoć.
Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa. 
Bolesnici su razvili protutijela na lijek (engl. anti-drug antibody - ADA) na sebelipazu alfa.
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period. 
Bolesnici su randomizirani kako bi primali KANUMU u dozi od 1 mg/kg (n=36) ili placebo (n=30) jednom svaki drugi tjedan tijekom 20 tjedana u dvostruko slijepom razdoblju.
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4). 
U ispitivanju LAL-CL03 KANUMA je bila eliminirana iz sistemske cirkulacije s medijanom T1/2 od 0,1 h (raspon: 0,1-0,2) pri dozi od 3 mg/kg jednom tjedno (n=4).
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml 
OBLIK I SADRŽAJ Koncentrat za otopinu za infuziju 1 bočica od 10 ml
Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines. 
Upravljanje vozilima i strojevima KANUMA ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.
It is not known whether sebelipase alfa passes into breast milk; therefore it is recommended that you stop breast-feeding or using KANUMA treatment while breast-feeding. 
Nije poznato izlučuje li se sebelipaza alfa u majčino mlijeko te se stoga preporučuje prekinuti dojenje ili liječenje KANUMOM dok dojite.
CONTENTS BY WEIGHT, BY VOLUME OR BY UNIT 20 mg/10 ml 
SADRŽAJ PO TEŽINI, VOLUMENU ILI DOZNOJ JEDINICI LIJEKA 20 mg/10 ml
In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to 
U povijesnoj kohorti, 0 od 21 bolesnika preživjelo je više od 8 mjeseci (12-mjesečno preživljenje 0%, 95% CI: 0% do 16%).
There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility. 
Nema kliničkih podataka o učincima sebelipaze alfa na plodnost.
If you or your child has an infusion reaction you or your child may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions. 
Ako Vi ili Vaše dijete razvijete infuzijsku reakciju, možda će se Vama ili Vašem djetetu dati dodatni lijekovi za liječenje ili sprečavanje budućih reakcija.
Dose adjustments may be considered based on how well you or your child responds to treatment. 
Može se razmotriti prilagodba doze ovisno o Vašem odgovoru ili odgovoru Vašeg djeteta na liječenje.
The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein. 
Preporučena doza je 1 mg po kg tjelesne težine jednom svaki drugi tjedan polaganim davanjem u venu (drip).
It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides. 
Također se poboljšavaju razine masnoća u krvi, uključujući povišen LDL (loš kolesterol) i trigliceride.
KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment. 
Liječenje KANUMOM u dozama do 1 mg/kg jednom tjedno imalo je za posljedicu poboljšanje razina alanin aminotransferaze (ALT) i aspartat aminotransferaze (AST) te dobitak na težini unutar prvih nekoliko tjedana liječenja.
Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children. 
Ispitivanja kronične toksičnosti u mladih makaki majmuna nisu pokazala toksičnost pri dozama do 3 puta većima od preporučenih doza za dojenčad i 10 puta većima od preporučenih doza u odraslih/djece.
Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data. 
Ispitivanje LAL-CL08: otvoreno ispitivanje faze 2 u dojenčadi s brzo progresivnim nedostatkom LAL-a kako bi se prikupili podaci o dugoročnoj sigurnosti i djelotvornosti.