natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Only a few patients have been included in the clinical studies with genotypes characterised by low endogenous β-globin production phenotypically similar to patients with a β0/β0 genotype, such as patients homozygous for IVS-I-110 or IVS-I-5. 
Samo nekoliko bolesnika uključeno je u klinička ispitivanja s genotipovima koje karakterizira niska proizvodnja endogenog β-globina fenotipski sličnih bolesnicima s β0/β0 genotipom, kao što su bolesnici homozigotni za IVS-I 110 ili IVS-I-5.
ISA of post-transplantation BMCs demonstrated no preferred integration in the proximity of or within genes associated clinically (for gamma retroviral vectors) with either clonal dominance or leukaemia, and no evidence of clonal dominance was observed. 
ISA BMC-a nakon transplantacije nije pokazala preferencijalnu integraciju u neposrednoj blizini ili unutar gena klinički povezanih (za gama retrovirusne vektore) bilo s klonalnom dominacijom ili leukemijom, te nije opažen nikakav dokaz o klonalnoj dominaciji.
A pharmacology, biodistribution, toxicity and genotoxicity study was conducted in a mouse model of β-thalassaemia. 
Ispitivanje farmakologije, biodistribucije, toksičnosti i genotoksičnosti provedeno je na mišjem modelu β-talasemije.
Three patients in HGB-205 started phlebotomy. 
Tri bolesnika u HGB-205 započeli su s flebotomijom.
If Zynteglo cannot be administered after chemotherapy or if the modified stem cells do not take hold (engraft) in your body, the doctor may give you an infusion of your own original blood stem cells that were collected and stored before the treatment started (see also section 3, How Zynteglo is given). 
Ako se Zynteglo ne može primijeniti nakon kemoterapije ili ako se modificirane matične stanice neće prihvatiti (engl. engraft) u tijelu, liječnik vam može dati infuziju vaših vlastitih izvornih matičnih stanica koje su prikupljene i pohranjene prije liječenja (vidjeti također dio 3, Kako se primjenjuje Zynteglo).
Zynteglo has not been studied in patients with HIV-1, HIV-2, HTLV-1, or HTLV-2. 
Zynteglo nije ispitivan u bolesnika s HIV 1, HIV 2, HTLV 1 ili HTLV
Of the 11 patients followed for at least 6 months after Zynteglo infusion, 6 patients did not restart iron chelation or receive phlebotomy, 3 patients restarted iron chelation, and 2 patients received phlebotomy to reduce iron levels. 
Od 11 bolesnika praćenih najmanje 6 mjeseci nakon infuzije lijeka Zynteglo, 6 bolesnika nije ponovno započelo s kelacijom željeza ili primilo flebotomiju, 3 bolesnika ponovno su započela s kelacijom željeza, a 2 bolesnika su imala flebotomiju za smanjenje razine željeza.
Consult the SmPC of the myeloablative conditioning agent for information on the need for effective contraception in patients who undergo conditioning. 
Pročitajte sažetak opisa svojstava lijeka za mijeloablativno kondicioniranje za informacije o potrebi za učinkovitom kontracepcijom u bolesnika koji se podvrgavaju kondicioniranju.
Bars represent interquartile ranges. 
Stupci predstavljaju interkvartilni raspon.
Zynteglo is for intravenous use only (see section 6.6 for full details on the administration process). 
Zynteglo je samo za intravensku primjenu (vidjeti dio 6.6 za detaljne informacije o procesu primjene).
The MAH shall ensure that in each Member State where Zynteglo is marketed, a system aimed to control distribution to Zynteglo beyond the level of control ensured by routine risk minimisation measures. 
Nositelj odobrenja mora osigurati da u svakoj zemlji članici u kojoj je Zynteglo stavljen u promet postoji sustav za kontrolu distribucije lijeka Zynteglo koji je opsežniji od razine kontrole osigurane rutinskim mjerama minimizacije rizika.
The planned dose of plerixafor was 0.24 mg/kg/day, given on Days 4 and 5 of mobilisation in the evening. 
Planirana doza pleriksafora iznosila je 0,24 mg/kg/dan, koja se davala 4. i 5. dana mobilizacije, navečer.
Most of these side effects occur during or within a few days after mobilisation and blood stem cell collection but can occur later. 
Većina ovih nuspojava se javlja tijekom ili unutar nekoliko dana nakon mobilizacije i prikupljanja matičnih stanica krvi, ali se može pojaviti i kasnije.
If an infusion bag is compromised, follow the local guidelines and contact bluebird bio immediately. 
Ako je infuzijska vrećica oštećena, slijedite lokalne smjernice i odmah kontaktirajte bluebird bio.
• inflammation or infection of hair follicles 
• upala ili infekcija folikula kose
The back-up collection may be needed for rescue treatment if there is: 1) compromise of Zynteglo after initiation of myeloablative conditioning and before Zynteglo infusion, 2) primary engraftment failure, or 3) loss of engraftment after infusion with Zynteglo (see section 4.4). 
Rezervno prikupljanje može biti potrebno za „rescue” liječenje ako postoji: 1) kompromis o lijeku Zynteglo nakon početka mijeloablativnog kondicioniranja i prije infuzije lijeka Zynteglo, 2) neuspjeh prihvaćanja (engl. primary engraftment failure) ili 3) gubitak prihvaćanja (engl. loss of engraftment) transplanatata nakon infuzije lijeka Zynteglo (vidjeti dio 4.4).
• low oxygen level in blood 
• niska razina kisika u krvi
Store at ≤-140°C for up to a year. 
Čuvajte na ≤-140 °C do godine dana.
PATIENT INFORMATION 
INFORMACIJE ZA BOLESNIKA
If an infusion bag is compromised, follow the local biosafety guidelines and contact bluebird bio immediately. 
Ako je infuzijska vrećica oštećena, slijedite lokalne smjernice za biološku sigurnost i odmah kontaktirajte bluebird bio.
These studies are conducted with improved transduction compared to Phase 1/2 studies, resulting in increased average number of functional copies of the transgene (βA-T87Q-globin) integrated in the autologous CD34+ cells. 
Ova ispitivanja su provedena s poboljšanom transdukcijom u usporedbi s ispitivanjima faze 1/2, što je rezultiralo povećanim prosječnim brojem funkcionalnih kopija transgena (za βA-T87Q-globin) integriranih u autologne CD34+ stanice.
For most patients, the minimum number of CD34+ cells to manufacture Zynteglo was collected with 1 cycle of mobilisation and apheresis. 
Kod većine bolesnika minimalni broj CD34+ stanica za proizvodnju lijeka Zynteglo prikupljen je s 1 ciklusom mobilizacije i afereze.
Zynteglo is used to treat a serious genetic disease called transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT), which includes the disease commonly known as beta-thalassaemia major, in people 12 years and older. 
Zynteglo se koristi za liječenje ozbiljne genetske bolesti koja se zove beta-talasemija ovisna o transfuziji (TDT), a uključuje bolest poznatu pod nazivom beta-talasemija major, u osoba u dobi od 12 i više godina.
The infusion bag(s) must be kept inside the metal cassette(s) until ready to thaw and use. 
Infuzijska(e) vrećica(e) moraju se čuvati u metalnoj(im) kazeti(ama) dok sve ne bude spremno za odmrzavanje i primjenu.
o Statement that the patient was treated with gene therapy and should not donate blood, organs, tissues, or cells. 
o Izjavu da je bolesnik liječen genskom terapijom i ne smije darivati krv, organe, tkiva ili stanice.
What Zynteglo looks like and contents of the pack 
Kako Zynteglo izgleda i sadržaj pakiranja
No formal drug interaction studies have been performed. 
Nisu provedena službena klinička ispitivanja interakcije lijekova.
• increase or decrease in white blood cells 
• povećanje ili smanjenje broja bijelih krvnih stanica
Exploratory analyses were performed to confirm resolution of dyserythropoiesis, the fundamental physiologic characteristic of TDT, in the bone marrow. 
Obavljene su eksploratorne analize kako bi se potvrdio nestanak diseritropoeze, osnovne fiziološke karakteristike TDT-a, u koštanoj srži.
Iron chelation should be stopped at least 7 days prior to myeloablative conditioning. 
Kelaciju željeza treba prekinuti najmanje 7 dana prije mijeloablativnog kondicioniranja.
o All patients should receive annual monitoring of complete blood counts and total haemoglobin levels to monitor for leukaemia/lymphoma and maintenance of efficacy, respectively. 
o U svih bolesnika treba se provesti godišnja kontrola kompletne krvne slike i razine ukupnog hemoglobina u svrhu praćenja pojave leukemije/limfoma odnosno održavanja djelotvornosti.
• increase or decrease in blood protein 
• povećanje ili smanjenje razine proteina u krvi
INFORMATION ON SUPPLIED LOT(S) The following lot(s) was manufactured and included in the shipment: 
Sljedeći lotovi su proizvedeni i uključeni u pošiljku:
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING - METAL CASSETTE NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT 
PODACI KOJI SE MORAJU NALAZITI NA VANJSKOM PAKIRANJU - METALNA KAZETA
Failure of neutrophil engraftment is a short-term but potentially severe risk, defined as failure to achieve 3 consecutive absolute neutrophil counts (ANC) ≥500 cells/µL obtained on different days by Day 43 after infusion of 
Neuspjeh u oporavku stvaranja neutrofila je kratkoročan, ali potencijalno težak rizik, definiran kao neuspjeh u postizanju 3 uzastopne vrijednosti apsolutnog broja neutrofila (ANC) ≥ 500 stanica/μl dobiveno u različitim danima do 43. dana nakon infuzije lijeka Zynteglo.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Zynteglo must be decontaminated with a viricidal disinfectant according to the manufacturer's instructions. 
Radne površine i materijali koji su potencijalno bili u dodiru s lijekom Zynteglo moraju se dekontaminirati viricidnim dezinfekcijskim sredstvom prema uputama proizvođača.
One serious event of hypotension due to epistaxis occurred in a patient, with onset 11 days after Zynteglo treatment. 
Jedan ozbiljan događaj hipotenzije izazvane epistaksom zabilježen je kod jednog bolesnika, a javio se 11 dana nakon liječenja lijekom Zynteglo.
• loss of function of your ovaries 
• gubitak funkcije jajnika
Headache, Peripheral sensory neuropathy 
periferna senzorna neuropatija omaglica,
Hb (g/dL) at 24 months* 
Hb (g/dl) nakon 24 mjeseca*
Zynteglo is a clear to slightly cloudy, colourless to yellow or pink dispersion of cells that is supplied in one or more clear infusion bags, each packed in a transparent pouch inside a closed metal container. 
Zynteglo je bistra do blago zamućena, bezbojna do žuta ili ružičasta disperzija stanica koja se isporučuje u jednoj ili više prozirnih infuzijskih vrećica, svaka pakirana u prozirnu vrećicu unutar zatvorenog metalnog spremnika.
Each metal cassette contains one infusion bag with Zynteglo. 
Svaka metalna kazeta sadrži jednu infuzijsku vrećicu s lijekom Zynteglo.
Hb (g/dL) at 6 months* 
Hb (g/dl) nakon 6 mjeseci*
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3). 
- ako ste alergični na bilo koji drugi sastojak ovog lijeka (naveden u dijelu 6.), - ako ste trudni ili dojite, - ako ste ranije primali gensku terapiju koja se sastoji od vaših matičnih stanica krvi - ako ste alergični na bilo koji sastojak lijeka koji ćete dobiti za mobilizaciju i kemoterapiju
These cells must be collected from the patient and be cryopreserved prior to myeloablative conditioning and infusion with Zynteglo. 
Te se stanice moraju prikupiti od bolesnika i biti krioprezervirane prije mijeloablativnog kondicioniranja i infuzije lijeka Zynteglo.
Once thawed store at room temperature (20°C-25°C) and use within 4 hours. 
Nakon odmrzavanja čuvati na sobnoj temperaturi (20 °C - 25 °C) i primijeniti u roku od 4 sata.
All patients should be tested for HIV-1/2 and HTLV-1/2 prior to mobilisation and apheresis to ensure acceptance of the apheresis material for Zynteglo manufacturing (see section 4.2). 
Sve bolesnike treba testirati na HIV-1/2 i HTLV-1/2 prije mobilizacije i afereze kako bi se osiguralo da materijal dobiven aferezom bude prihvatljiv za proizvodnju lijeka Zynteglo (vidjeti dio 4.2).
After you have been treated with Zynteglo, you will not be able to donate blood, organs, or tissues in the future. 
Nakon liječenja lijekom Zynteglom nećete moći donirati krv, organe ili tkiva u budućnosti.
Therefore, patients who have received Zynteglo should not be screened for HIV infection using a PCR-based assay. 
Stoga bolesnici koji su primili Zynteglo ne smiju biti ispitani na HIV infekciju pomoću testa baziranog na PCR-u.
Women who could become pregnant and men capable of fathering a child must start using a reliable method of contraception from before their blood stem cells are collected and continue until at least 6 months after receiving Zynteglo. 
Žene koje mogu zatrudnjeti i muškarci sposobni začeti dijete moraju početi koristiti pouzdan način kontracepcije prije prikupljanja matičnih stanica krvi i nastaviti je koristiti još najmanje 6 mjeseci nakon primanja lijeka Zynteglo.
• enlarged spleen which may result in pain in your upper left belly or left shoulder 
• osip • povećana slezena koja može izazvati bol u gornjem lijevom dijelu trbuha ili lijevom ramenu
Although this medicine will not give you HIV infection, having Zynteglo in your blood may cause a false positive HIV test result with some commercial tests that recognise a piece of HIV used to make Zynteglo. 
Iako vas ovaj lijek neće zaraziti HIVom, Zynteglo u vašoj krvi može uzrokovati lažno pozitivan rezultat testa na HIV kod nekih komercijalnih testova koji prepoznaju dio HIV-a koji se koristi za proizvodnju lijeka Zynteglo.
In HGB-207 and HGB-212 prophylaxis for VOD/hepatic sinusoidal obstruction syndrome was required per institutional practice with ursodeoxycholic acid or defibrotide. 
U HGB-207 i HGB-212 bila je potrebna profilaksa za venookluzivnu bolest jetre / sindrom sinusoidalne opstrukcije jetre primjenom ursodeoksikolne kiseline ili defibrotide sukladno praksi ustanove.
• yellowing of skin and eyes 
• žuta boja kože i očiju
Each infusion bag contains approximately 20 mL of Zynteglo. 
Jedna infuzijska vrećica sadrži približno 20 ml lijeka Zynteglo.
Events were mild and included abdominal pain, hot flush, dyspnoea, and non-cardiac chest pain in 9.5%, 2.4%, 2.4%, and 2.4% of patients, respectively. 
Nuspojave su bile blage i uključivale su bol u abdomenu kod 9,5 % bolesnika, napadaje vrućine u 2,4 %, dispneju u 2,4 %, i bol u prsima u 2,4 % bolesnika.
It can only be given in a specialised hospital by doctors who are experienced in treating patients with TDT, administering bone marrow transplants, and using gene therapy medicines. 
Može se dati samo u specijaliziranoj bolnici od strane liječnika koji su iskusni u liječenju bolesnika s TDT-om, primjenom transplantata koštane srži i korištenjem genske terapije.
Expose the sterile port on the infusion bag by tearing off a protective wrap covering the port. 
Izložite sterilni priključak na infuzijskoj vrećici tako što ćete otrgnuti zaštitni omotač koji pokriva priključak.
The planned dose of G-CSF was 10 µg/kg/day in patients with a spleen, and 5 µg/kg/day in patients without a spleen, given on Days 1 through 5 of mobilisation in the morning. 
Planirana doza G-CSF-a iznosila je 10 μg/kg/dan u bolesnika sa slezenom, a 5 μg/kg/dan u bolesnika bez slezene, koje su se davale od 1. do 5. dana mobilizacije, ujutro.
After completion of the 4-day course of myeloablative conditioning, there must be a minimum of 48 hours of washout before Zynteglo infusion. 
Nakon završetka 4-dnevnog režima mijeloablativnog kondicioniranja, razdoblje ispiranja (engl. washout) mora trajati najmanje 48 sati prije infuzije lijeka Zynteglo.
Pre-treatment transfusion volumes 
Volumeni transfuzije prije liječenja
• tingling or numbness of the hands, feet, or mouth 
• trnci ili utrnulost šaka, stopala ili usta
If a patient requires anti-retrovirals following exposure to HIV/HTLV, initiation of Zynteglo treatment should be delayed until an HIV western blot and viral load assay have been performed at 6 months post-exposure. 
Ako je u bolesnika potrebno liječenje antiretrovirusnim lijekovima nakon izlaganja HIV-u/HTLV-u, početak liječenja lijekom Zynteglo treba odgoditi sve dok se ne napravi Western blot i test virusnog opterećenja 6 mjeseci nakon izloženosti HIV-u.
The patient information pack should contain: 
• Paket informacija za bolesnika treba sadržavati:
Zynteglo works by adding functional copies of the beta-globin gene into these cells, so that the patient can make enough beta-globin to increase total haemoglobin, improve anaemia, and carry more oxygen around their body. 
Zynteglo djeluje dodavanjem funkcionalne kopije gena za beta-globin u ove stanice, tako da bolesnik može stvarati dovoljno beta-globina koji bi omogućio povećanje ukupnog hemoglobina, poboljšanje anemije i veći prijenos kisika u tijelu.
During the long-term follow-up, your doctor will monitor you for any signs of leukaemia or lymphoma. 
Tijekom dugotrajnog praćenja nakon liječenja lijekom Zynteglo, liječnik će vas nadzirati u vezi bilo kakvih znakova leukemije ili limfoma.
• flu like illness 
• bolest slična gripi
Talk to your doctor if you need to have any vaccinations. 
Obratite se svom liječniku ako biste se trebali cijepiti.
3521AZ Utrecht The Netherlands 
3521AZ Utrecht Nizozemska
Cardiac T2* at baseline was >20 msec. 
Srčani T2* na početku je bio > 20 ms.
Of the patients with a non-β0/β0 genotype, 11/14 (78.6%, 95% CI 49.2%-95.3%) achieved TI by Month 24 (Table 5). 
Među bolesnicima s ne-β0/β0 genotipom, 11/14 (78,6%, 95% CI 49,2%95,3%) postiglo je TI do 24. mjeseca (Tablica 5).
βA-T87Q-globin expression is designed to correct the β/α-globin imbalance in erythroid cells of patients with TDT and has the potential to increase total Hb to normal levels and eliminate dependence on chronic RBC transfusions. 
Ekspresija gena za βA-T87Q-globin osmišljena je kako bi se ispravila neravnoteža β/α-globina u eritroidnim stanicama bolesnika s TDT-om i ima potencijal za povećanje ukupnog Hb na normalne razine i eliminiranje ovisnosti o kroničnim transfuzijama RBC-a.
• Prolonged bleeding or bleeding without injury such as nosebleeds, bleeding from gums, or vaginal bleeding. 
• Dugotrajno krvarenje ili krvarenje bez ozljeda kao što su krvarenje iz nosa, krvarenje desni ili krvarenje iz rodnice.
Nevertheless, there is a theoretical risk of leukaemia or lymphoma after treatment with Zynteglo. 
Ipak, postoji teoretski rizik od leukemije ili limfoma nakon liječenja lijekom
- If you have any further questions, ask your doctor or nurse. 
Ako imate dodatnih pitanja, obratite se liječniku ili medicinskoj sestri.
20 mL fluoro-ethylenepropylene infusion bag(s), each packed in a transparent pouch inside a metal cassette. 
Fluoroetilenpropilenska infuzijska vrećica(e) od 20 ml, svaka pakirana u prozirnu vrećicu unutar metalne kazete.
All patients must be advised on signs of leukaemia and to seek immediate medical attention if these signs are present. 
Sve bolesnike treba upoznati sa znakovima leukemije i upozoriti ih da odmah zatraže liječničku pomoć ako primijete te znakove.
Bleeding is a potential complication of thrombocytopenia subsequent to myeloablative conditioning and treatment with Zynteglo. 
Krvarenje predstavlja potencijalnu komplikaciju trombocitopenije nakon mijeloablativnog kondicioniranja i liječenja lijekom Zynteglo.
• dizziness, or sensation of feeling off balance or like the room is spinning 
• omaglica ili osjećaj neravnoteže ili osjećaj vrtnje prostorije u kojoj se nalazite
The busulfan SmPC was used for information on appropriate method for determination of patient weight-based dosing. 
Sažetak opisa svojstava lijeka za busulfan korišten je za informacije o odgovarajućoj metodi za određivanje doze na temelju tjelesne težine bolesnika.
o Information on the possibility of false positivity of certain commercial HIV tests because of Zynteglo. 
o Informacije o mogućnosti lažno pozitivnih rezultata dobivenih određenim komercijalnim testovima na HIV zbog liječenja lijekom Zynteglo.
• The patient alert card shall contain the following key messages: o Information of risk of delayed platelet engraftment, potentially leading to bleeds, and theoretical risks. 
• Kartica s upozorenjima za bolesnika mora sadržavati sljedeće klučne poruke: o Informacije o rizicima odgođenog oporavka stvaranja trombocita, koje potencijalno dovodi do krvarenja, i teoretskim rizicima.
Patients were considered to be transfusion-dependent if they had a history of transfusions of at least 100 mL/kg/year of RBCs or with ≥8 transfusions of RBCs per year in the 2 years preceding enrolment. 
Smatralo se da su bolesnici ovisni o transfuziji ako su primali transfuziju eritrocita od najmanje 100 ml/kg/godinu ili ≥ 8 transfuzija eritrocita godišnje tijekom 2 godine prije uključivanja u ispitivanje.
• numbness and pain in hands and feet 
• utrnulost i bol u šakama i stopalima
• unusual hair loss or thinning 
• neobičan gubitak ili prorjeđivanje kose
All patients completed HGB-204 and HGB-205 and enrolled for long-term follow-up in the LTF-303 study. 
Svi su bolesnici dovršili HGB-204 i HGB-205 te su se uključili u dugotrajno praćenje u ispitivanju LTF-303.
The finished product is composed of one or more infusion bags which contain a dispersion of 1.2-20 × 106 cells/mL suspended in cryopreservative solution. 
Gotovi lijek sastoji se od jedne ili više infuzijskih vrećica koje sadrže disperziju 1,2-20 × 106 stanica/ml suspendiranih u otopini za krioprezervaciju.
Do not leave the medicinal product unattended and do not submerge the infusion ports if thawed in a water bath. 
Ne ostavljajte lijek bez nadzora i ako se lijek odmrzava u vodenoj kupelji, nemojte uroniti priključke (portove) za infuziju u vodenu kupelj.
Some side effects observed in clinical studies with Zynteglo are related to mobilisation and blood stem cell collection or to the chemotherapy medicine used to prepare your bone marrow for treatment with Zynteglo. 
Neke nuspojave opažene u kliničkim ispitivanjima s lijekom Zynteglo povezane su s mobilizacijom i prikupljanjem matičnih stanica krvi ili kemoterapijskim lijekom koji se koristi za pripremu koštane srži za liječenje lijekom Zynteglo.
o Treatment with Zynteglo is in theory associated with the risk of insertional mutagenesis, potentially leading to development of malignancy. 
o Liječenje lijekom Zynteglo u teoriji je povezano s rizikom od insercijske mutageneze, koja može potencijalno dovesti do razvoja maligne bolesti.
Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion. 
Predmedikacija zbog infuzijske reakcije provođena je prema odluci liječnika.
Zynteglo infusion should be completed as soon as possible and no more than 4 hours after thawing. 
Infuziju Zynteglom treba dovršiti što je prije moguće i ne kasnije od 4 sata nakon odmrzavanja.
Patients should be made aware of the risk of bleeding until platelet recovery has been achieved. 
Bolesnici moraju biti upoznati s rizikom od krvarenja dok se ne postigne oporavak trombocita.
• decrease in magnesium, calcium, potassium, phosphate, albumin, sodium in blood 
• smanjena razina magnezija, kalcija, kalija, fosfata, albumina, natrija u krvi
In the 3 patients who did not achieve TI, reductions of 100%, 86.9% and 26.8% in transfusion volume requirements and of 100%, 85.3% and 20.7% in transfusion frequency were observed between Month 6 through Month 24 visit when compared to their pre-study levels of RBC transfusions. 
U 3 bolesnika koja nisu postigli TI, smanjenje od 100%, 86,9% i 26,8% u zahtjevima za transfuzijom prema volumenu i od 100%, 85,3% i 20,7% u učestalosti transfuzije opaženi su u posjetima između 6. i 24. mjeseca u usporedbi s njihovim razinama transfuzija eritrocita prije ispitivanja.
Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration. 
Čuvati u plinovitoj fazi tekućeg dušika na ≤-140 °C dok sve ne bude spremno za odmrzavanje i primjenu.
Non-β0/β0 patients 
Bolesnici koji nisu β0/β0
Medicinal product subject to special and restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2). 
Lijek se izdaje na poseban i ograničeni recept (vidjeti Prilog I.: Sažetak opisa svojstava lijeka, dio 4.2).