natgillin/translations-raw huggingface dataset:
LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides). 
Nedostatak LAL-a je genetska bolest koja dovodi do oštećenja jetre, visokih razina kolesterola u krvi i drugih komplikacija zbog nakupljanja određenih vrsta masnoća (kolesterolskih estera i triglicerida).
In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%). 
U ispitivanju LAL-CL03, 6 od 9 dojenčadi liječene KANUMOM preživjelo je više od 12 mjeseci (12-mjesečno preživljenje 67%, 95% CI: 30% do 93%).
Risk Management Plan (RMP) The MAH shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the Marketing Authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP. 
Nositelj odobrenja obavljat će dodatne farmakovigilancijske aktivnosti i intervencije, detaljno objašnjene u dogovorenom Planu upravljanja rizikom, a koji je opisan u Modulu 1.8.2 Odobrenja za stavljanje lijeka u promet, te svim sljedećim dogovorenim nadopunama Plana.
After dilution: Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C. 
Nakon razrjeđivanja: Dokazana je kemijska i fizikalna stabilnost lijeka u primjeni u trajanju do 24 sata pri temperaturi od 2 °C do 8 °C ili do 12 sati pri temperaturi ispod 25 °C.
Study LAL-CL02 - Children and Adults 1 mg/kg once every other week 
Ispitivanje LAL-CL02 - djeca i odrasli 1 mg/kg jednom svaki drugi tjedan 4-11 godina starosti n=24
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness. 
Unutar svake skupine učestalosti nuspojave su prikazane od ozbiljnijih prema manje ozbiljnima.
LAL deficiency presenting in infants is a medical emergency with rapid disease progression over a period of weeks that is typically fatal within the first 6 months of life. 
Klinička slika nedostatka LAL-a u dojenčadi je medicinski hitno stanje s brzom progresijom bolesti tijekom nekoliko tjedana te obično završava smrtnim ishodom unutar prvih 6 mjeseci života.
Primary Endpoint Normalisation of ALT 
Primarni ishod Normalizacija ALT-a a
Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats. 
Sebelipaza alfa je slična prirodnom enzimu lizosomskoj kiseloj lipazi (LAL), koji tijelo koristi za razgradnju masnoća.
Intravenous use after dilution. 
Primjena u venu nakon razrjeđivanja.
A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed. 
Bilo je dopušteno daljnje povećanje doze na 5 mg/kg jednom tjedno.
Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly. 
Bolesnici su primali sebelipazu alfa u dozi od 0,35 mg/kg jednom tjedno tijekom prva 2 tjedna, a zatim 1 mg/kg jednom tjedno.
The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry. 
Procjenjivane su sljedeće ishodi: normalizacija ALT-a, snižavanje razine LDL kolesterola, snižavanje razine ne-HDL kolesterola, normalizacija AST-a, snižavanje razine triglicerida, porast razine HDL kolesterola, smanjenje količine masti u jetri procijenjeno pomoću MEGE-MR-a (engl. multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging, MEGE-MRI) i poboljšanje jetrene steatoze mjereno morfometrijom.
In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period. 
U zasebnom otvorenom ispitivanju (LAL-CL01/LAL-CL04) u odraslih bolesnika s nedostatkom LALa, postignuta poboljšanja serumskih transaminaza i razina lipida održana su tijekom 104 tjedna liječenja.
Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo). 
Procijenjeno u bolesnika s abnormalnim početnim vrijednostima (n=36 za KANUMU; n=29 za placebo).
Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg. 
Temeljeno na kliničkom odgovoru, povećanje doze na 3 mg/kg jednom tjedno uvedeno je već od 1 mjesec pa sve do 20 mjeseci nakon početka liječenja s 1 mg/kg.
Contents of the pack and other information 
Sadržaj pakiranja i druge informacije Što KANUMA sadrži
Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate. 
Veličine pakiranja: 1 bočica s 10 ml koncentrata.
There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women. 
Nema podataka o primjeni sebelipaze alfa u trudnica.
The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02. 
Farmakokinetika sebelipaze alfa u djece i odraslih utvrđena je analizom populacijske farmakokinetike u 65 bolesnika s nedostatkom LAL-a koji su primali intravenske infuzije KANUME u dozi od 1 mg/kg jednom svaki drugi tjedan u ispitivanju LAL-CL02.
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26). 
Upareni uzorci biopsije jetre na početku i u 20. tjednu bili su dostupni za podskupinu bolesnika (n=26).
Due to the proteinaceous nature of the product, slight flocculation (e.g., thin translucent fibres) may be present in the vialed solution and is acceptable for use. 
Budući da je lijek proteinskog sastava, moguća je lagana flokulacija otopine u bočici (npr. tanka prozirna vlakna) i to je prihvatljivo za primjenu.
Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02 
Zabilježeno kao dio nuspojave u jednog bolesnika koji je primao KANUMU u ispitivanju LAL-CL02
Anxietyc, insomnia 
Anksioznost c, nesanica
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections. 
Drugi sastojci su trinatrijev citrat dihidrat (vidjeti dio 2 pod ‘KANUMA sadrži natrij'), citratna kiselina hidrat, ljudski serumski albumin i voda za injekcije.
Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes. 
Sebelipaza alfa se veže na površinske stanične receptore preko glikana eksprimiranih na proteinu te se zatim unosi u lizosome.
Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg) 
Tablica 5: Preporučeni volumeni infuzije (doza od 1 mg/kg)* Raspon težine (kg)
LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood. 
Nedostatak LAL-a je rijetka bolest povezana sa značajnim pobolom i smrtnošću koja zahvaća osobe od dojenačke do odrasle dobi.
KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases. 
Liječenje KANUMOM treba nadzirati zdravstveni radnik s iskustvom u liječenju bolesnika s nedostatkom LAL-a, drugim poremećajima metabolizma ili kroničnim bolestima jetre.
The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug. 
Edukacijski materijal ima za cilj potaknuti zdravstvene radnike da uključe bolesnike u prospektivni registar bolesti i kliničkog ishoda bolesnika s nedostatkom lizosomske kisele lipaze (LAL-a) za praćenje djelotvornosti i sigurnosti Kanume (Registar nedostatka LAL-a), posebno u pogledu reakcija preosjetljivosti, uključujući anafilaksiju, te utjecaja razvoja protutijela na lijek (ADA) na odgovor na lijek.
Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics. 
Djelotvornost je procijenjena usporedbom preživljenja bolesnika liječenih KANUMOM koji su doživjeli dob preko 12 mjeseci u ispitivanju LAL-CL03 s povijesnom kohortom neliječene dojenčadi s kliničkom slikom nedostatka LAL-a sa sličnim kliničkim karakteristikama.
Secondary Endpoints 
Sekundarni ishod
Because it is a recombinant human protein, sebelipase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated or other drug-drug interactions. 
Budući da je sebelipaza alfa rekombinantni ljudski protein, sudjelovanje u interakcijama posredovanim citokromom P450 ili u drugim interakcijama među lijekovima nije vjerojatno.
For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly. 
Za bolesnike koji imaju znakove i simptome bolesti u dojenačkoj dobi preporučuje se početna doza od 1 mg/kg jednom tjedno.
From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively. 
Od početka do 48. tjedna, srednja vrijednost smanjenja ALT-a bila je -34,0 U/l, a AST-a -44,5 U/l.
Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg) 
Tablica 1: Preporučeni volumeni infuzije (doza od 1 mg/kg)* Raspon težine (kg)
It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk. 
Nije poznato izlučuje li se sebelipaza alfa u majčino mlijeko.
If not used immediately, the diluted solution may be stored up to 24 hours at 2°C to 8°C or up to 12 hours below 25°C. 
Ako se ne primijeni odmah, razrijeđena otopina može se čuvati do 24 sata na temperaturi od 2 °C do 8 °C ili do 12 sati na temperaturi ispod 25 °C.
There is a lack of data in patients with severe hepatic impairment. 
Nedostaju podaci o bolesnicima s teškim oštećenjem jetre.
Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week. 
Šezdeset i pet od 66 bolesnika ušlo je u razdoblje otvorenog ispitivanja (do 130 tjedana) uz dozu KANUME od 1 mg/kg jednom svaki drugi tjedan.
Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia 
Prolazna hiperkolesterolemija, prolazna hipertrigliceridemija
, oedema, fatigue, infusion site induration, pyrexia 
, edem, umor, induracija na mjestu primjene infuzije, pireksija
How KANUMA is given 
Kako se KANUMA daje
LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme. 
Nedostatak LAL-a je autosomno recesivna lizosomska bolest nakupljanja karakterizirana genetskim oštećenjem koje uzrokuje značajno smanjenje ili gubitak aktivnosti enzima lizosomske kisele lipaze (LAL).
At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly. 
U vrijeme početne pozitivne reakcije na ADA, 3 bolesnika primala su dozu od 1 mg/kg jednom tjedno, a 1 bolesnik je primao dozu od 3 mg/kg jednom tjedno.
If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4). 
Ako se Vi ili Vaše dijete liječite KANUMOM možete osjetiti nuspojave za vrijeme davanja lijeka ili u satima nakon infuzije (vidjeti dio 4).
This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6). 
Ovaj lijek sadrži 33 mg natrija po bočici i daje se u otopini natrijevog klorida za infuziju od 9 mg/ml (0,9%) (vidjeti dio 6.6).
Each vial of KANUMA is intended for single use only. 
Svaka bočica KANUME namijenjena je samo za jednokratnu primjenu.
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age. 
Ispitivanje LAL-CL03 bilo je multicentrično, otvoreno ispitivanje KANUME u jedne skupine od 9 bolesnika s nedostatkom LAL-a i zastojem u rastu ili drugim dokazom brzo progresivne bolesti prije dobi od 6 mjeseci.
In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease. 
To nakupljanje u jetri uzrokuje hepatomegaliju, povećanje količine masti u jetri, povišenu razinu transaminaza koja upućuje na kronično oštećenje jetre, te progresiju do fibroze, ciroze i komplikacija završnog stadija bolesti jetre.
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa*. 
KVALITATIVNI I KVANTITATIVNI SASTAV Jedan ml koncentrata sadrži 2 mg sebelipaze alfa (sebelipase alfa)*.
Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose. 
Temeljeno na navedenim podacima, čini se da je farmakokinetika sebelipaze alfa nelinearna, s porastom izloženosti većim od onog proporcionalnog dozi uočenim za doze između 1 i 3 mg/kg.
In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction. 
U kliničkim ispitivanjima, u 21 od 106 (20%) bolesnika liječenih KANUMOM, uključujući 9 od 14 (64%) dojenčadi i 12 od 92 (13%) djece i odraslih, javili su se znakovi i simptomi u skladu s reakcijom preosjetljivosti ili koji bi s njom mogli biti povezani.
For study entry, patients were required to have ALT levels of ≥1.5 X upper limit of normal (ULN). 
Uvjet za ulazak bolesnika u ispitivanje bila je razina ALT-a ≥ 1,5 puta iznad gornje granice normale (GGN).
Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids. 
Sebelipaza alfa katalizira lizosomsku hidrolizu kolesterolskih estera i triglicerida na slobodni kolesterol, glicerol i slobodne masne kiseline.
KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines. 
KANUMA ne utječe ili zanemarivo utječe na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.
Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency 
Nedostatak lizosomske kisele lipaze (LAL)
AUCss = Area under the plasma concentration time curve at steady-state Cmax = Maximum concentration 
AUCss = površina ispod krivulje plazmatske koncentracije i vremena u stanju dinamičke ravnoteže Cmax = maksimalna koncentracija Tmax = vrijeme do postizanja maksimalne koncentracije CL = klirens Vc = središnji volumen distribucije T1/2 = poluvijek
Table 1: Adverse reactions reported in infants c receiving KANUMA 
Tablica 1: Nuspojave zabilježene u dojenčadi c koja su primala KANUMU
The active substance is sebelipase alfa. 
Djelatna tvar je sebelipaza alfa.
Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure. 
Nakupljanje lipida u stijenci crijeva vodi do malapsorpcije i zastoja u rastu.
In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels. 
U bolesnika koji su primali KANUMU tijekom dvostruko slijepog razdoblja održane su smanjene razine ALT-a postignute tijekom prvih 20 tjedana liječenja i zabilježena su daljnja poboljšanja parametara lipida, uključujući razine LDL i HDL kolesterola.
Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3). 
Ispitivanja na životinjama nisu pokazala štetan učinak na plodnost (vidjeti dio 5.3).
• Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis. 
• Informacije o zbrinjavanju bolesnika s teškom reakcijom preosjetljivosti, uključujući anafilaksiju.
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment. 
Ako je infuzijska reakcija teška, Vaš će liječnik možda zaustaviti infuziju KANUME u venu i započeti odgovarajuće liječenje.
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo). 
Procijenjeno u bolesnika u kojih je učinjena procjena pomoću MEGE-MR-a (n=32 za KANUMU; n=25 za placebo).
How to store KANUMA 
Kako čuvati KANUMU
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting. 
Zabilježeni znakovi i simptomi koji su se javili u dva ili više bolesnika uključivali su bol u abdomenu, agitaciju, zimicu, proljev, ekcem, hipertenziju, iritabilnost, edem larinksa, mučninu, edem, bljedilo, pruritus, pireksiju/povišenu tjelesnu temperaturu, osip, tahikardiju, urtikariju i povraćanje.
Diarrhoea b,e 
Proljev b,e
In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA. 
U ispitivanju LAL-CL03, 4 od 7 (57%) dojenčadi pogodne za procjenu razvilo je ADA tijekom liječenja KANUMOM.
Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines. 
Obavijestite svog liječnika ako Vi ili Vaše dijete uzimate, nedavno ste uzeli ili biste mogli uzeti bilo koje druge lijekove.
It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency). 
Koristi se za liječenje bolesnika svih dobi s nedostatkom lizosomske kisele lipaze (nedostatak LAL-a).
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of sebelipase alfa. 
Posljedično se ne očekuje utjecaj oštećenja jetrene funkcije na farmakokinetiku sebelipaze alfa.
The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week. 
Podaci u Tablici 2 opisuju nuspojave zabilježene u djece i odraslih koji su u kliničkim ispitivanjima primali sebelipazu alfa u dozi od 1 mg/kg jednom svaki drugi tjedan.
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages. 
Temeljeno na analizi podataka za odrasle (LAL-CL01/LAL-CL-04) bez uključivanja odjeljaka, čini se da je farmakokinetika sebelipaze alfa nelinearna, s porastom izloženosti većim od onog proporcionalnog dozi uočenim za doze između 1 i 3 mg/kg.
For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6. 
Za uputu o razrjeđivanju lijeka prije primjene vidjeti dio 6.6.
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels. 
U skladu s onim što je uočeno u bolesnika liječenih KANUMOM tijekom dvostruko slijepog razdoblja, započinjanje liječenja KANUMOM tijekom razdoblja otvorenog ispitivanja izazvalo je brzo poboljšanje razina ALT-a i parametara lipida, uključujući razine LDL i HDL kolesterola.
The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly. 
Preporučena početna doza za dojenčad (< 6 mjeseci starosti) s kliničkom slikom brzo progresivnog nedostatka LAL-a je 1 mg/kg primijenjeno kao intravenska infuzija jednom tjedno.
No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro. 
Nijedan bolesnik nije razvio protutijela koja su inhibirala in vitro enzimsku aktivnost, a jedan je bolesnik razvio protutijela koja su in vitro inhibirala unos enzima u stanicu.
Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician. 
Odluku o primjeni KANUME u dojenčadi s potvrđenim višestrukim zatajenjem organa treba donijeti nadležni liječnik.
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever 
infekcija mokraćnog sustava oticanje vjeđa prolazan porast razina kolesterola i triglicerida (masnoća) u krvi brzi otkucaji srca tjeskoba nesanica omaglica nizak krvni tlak crvenilo lica nedostatak zraka oticanje grla proljev bol u trbuhu nadutost mučnina koprivnjača osip svrbež crvena otečena koža pojačano menstrualno krvarenje drhtanje nelagoda u prsištu oticanje umor otvrdnuće oko mjesta primjene infuzije vrućica
The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly. 
Podaci u Tablici 1 opisuju nuspojave zabilježene u dojenčadi koja su u kliničkim ispitivanjima primala KANUMU u dozama do 3 mg/kg tjedno.
No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose. 
U ispitivanjima embriofetalnog razvoja u štakora i kunića nisu uočeni štetni učinci ni pri dozama najmanje 10 puta većima od doza preporučenih za odrasle/djecu, a ni u ispitivanjima plodnosti te perinatalnog i postnatalnog razvoja u štakora pri dozama do 10 puta većima od doza preporučenih za odrasle/djecu.
Very common Agitation b, irritability b 
Agitacija b, iritabilnost t
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA 
Zabilježeno u ≥ 2 bolesnika koji su primali KANUMU
In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme. 
U posebnom ispitivanju u dojenčadi, jedan od pet bolesnika pogodnih za procjenu razvio je protutijela koja inhibiraju in vitro enzimsku aktivnost i unos enzima u stanicu.
Anaphylactic reaction, eyelid oedema 
Anafilaktička reakcija, edem vjeđa
Open-label period 
Razdoblje otvorenog ispitivanja
Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8. 
U bolesnika liječenih sebelipazom alfa zabilježene su reakcije preosjetljivosti, uključujući anafilaksiju, vidjeti dio 4.8.
In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA. 
U ispitivanju LAL-CL02, 5 od 35 (14%) djece i odraslih pogodnih za procjenu, liječenih KANUMOM tijekom 20 tjedana dvostruko slijepog razdoblja ispitivanja, razvilo je ADA.
Skin and subcutaneous tissue disorders Common 
Poremećaji kože i potkožnog tkiva
Very common Diarrhoea, gastro-oesophageal reflux disease, retching, vomiting b 
Proljev, gastroezofagealna refluksna bolest, nagon na povraćanje, povraćanje b