natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated hypothyroidism occurred in 137 (7.3%) patients, including Grade 3 in 1 (< 0.1%) patient. 
U bazi objedinjenih podataka o sigurnosti monoterapije lijekom IMFINZI, imunološki uzrokovana hipotireoza javila se kod 137 (7,3%) bolesnika, uključujući događaj 3. stupnja kod 1 (< 0,1%) bolesnika.
Median OS (95% CI) 
Medijan OS-a (95% CI)
Immune-mediated colitis or diarrhoea 
Imunološki uzrokovan kolitis ili proljev
Immune-mediated type 1 diabetes mellitus occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8). 
Kod bolesnika koji su primali IMFINZI javila se imunološki uzrokovana šećerna bolest tipa 1 (vidjeti dio 4.8).
Uncommon General disorders and administration site conditions Pyrexia 
Opći poremećaji i reakcije na mjestu primjene pireksija vrlo često
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated hypopituitarism occurred in 1 (< 0.1%) patient (Grade 3). 
U bazi objedinjenih podataka o sigurnosti monoterapije lijekom IMFINZI, imunološki uzrokovan hipopituitarizam javio se kod 1 (< 0,1%) bolesnika (3. stupanj).
Immune-mediated hypophysitis or hypopituitarism occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8). 
Kod bolesnika koji su primali IMFINZI javili su se imunološki uzrokovan hipofizitis ili hipopituitarizam (vidjeti dio 4.8).
Eleven of the 30 patients received high-dose corticosteroid treatment (at least 40 mg prednisone or equivalent per day). 
Jedanaest (11) od tih 30 bolesnika primalo je visoke doze kortikosteroida (najmanje 40 mg prednizona ili ekvivalent na dan).
Sixteen of the 31 patients received high-dose corticosteroid treatment (at least 40 mg prednisone or equivalent per day). 
Šesnaest (16) od 31 bolesnika primalo je visoke doze kortikosteroida (najmanje 40 mg prednizona ili ekvivalent na dan).
Discard the vial if the solution is cloudy, discoloured or visible particles are observed. 
Bacite bočicu ako je otopina mutna, ako je promijenila boju ili ako sadrži vidljive čestice.
Forest plot of PFS by PD-L1 expression 
Slika 6. Grafikon raspona pouzdanosti PFS-a prema ekspresiji PD-L1
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated nephritis occurred in 3 (0.2%) patients, including Grade 3 in 1 (< 0.1%) patient. 
U bazi objedinjenih podataka o sigurnosti monoterapije lijekom IMFINZI, imunološki uzrokovan nefritis javio se kod 3 (0,2%) bolesnika, uključujući događaj 3. stupnja kod 1 (< 0,1%) bolesnika.
Clear to opalescent, colourless to slightly yellow solution, free from visible particles. 
Bistra do opalescentna, bezbojna do blijedožuta otopina koja ne sadrži vidljive čestice.
d includes gingivitis, oral infection, periodontitis, pulpitis dental, tooth abscess and tooth infection. 
Infekcije i infestacije infekcije gornjih dišnih putova vrlo često pneumonija b,c vrlo često infekcije zuba i mekog tkiva u usnoj šupljini često oralna kandidijaza često
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated adrenal insufficiency occurred in 7 (0.4%) patients, including Grade 3 in 1 (< 0.1%) patient. 
U bazi objedinjenih podataka o sigurnosti monoterapije lijekom IMFINZI, imunološki uzrokovana insuficijencija nadbubrežnih žlijezda javila se kod 7 (0,4%) bolesnika, uključujući događaj 3. stupnja kod 1 (< 0,1%) bolesnika.
Patients should be monitored for signs and symptoms of colitis or diarrhoea and managed as recommended in section 4.2. 
Bolesnike treba nadzirati zbog moguće pojave znakova i simptoma kolitisa ili proljeva te liječiti u skladu s preporukama navedenima u dijelu 4.2.
Thirteen of the 19 patients received high-dose corticosteroid treatment (at least 40 mg prednisone or equivalent per day). 
Trinaest (13) od 19 bolesnika primalo je visoke doze kortikosteroida (najmanje 40 mg prednizona ili ekvivalent na dan).
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated type 1 diabetes mellitus occurred in 1 (< 0.1%) patient (Grade 3). 
U bazi objedinjenih podataka o sigurnosti monoterapije lijekom IMFINZI, imunološki uzrokovana šećerna bolest tipa 1 javila se kod 1 (< 0,1%) bolesnika (3. stupanj).
One patient also received infliximab treatment. 
Jedan je bolesnik primao i infliksimab.
Immune-mediated adrenal insufficiency occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8). 
Kod bolesnika koji su primali IMFINZI javila se imunološki uzrokovana insuficijencija nadbubrežnih žlijezda (vidjeti dio 4.8).
Resolution occurred in 1 patient. 
Nuspojava se povukla kod 1 bolesnika.
AstraZeneca Farmacéutica Spain, S.A. Tel: +34 91 301 91 00 
AstraZeneca Pharmaceuticals (Ireland) DAC Tel: +353 1609 7100
Adrenal insufficiency 
Insuficijencija nadbubrežnih žlijezda
Initiate 1 to 2 mg/kg/day prednisone or equivalent followed by a taper 
Uvesti prednizon u dozi od 1 - 2 mg/kg na dan ili ekvivalent, koja se zatim postupno smanjuje
Rare Respiratory, thoracic and mediastinal disorders Cough/Productive Cough 
Srčani poremećaji miokarditis rijetko Poremećaji dišnog sustava, prsišta i sredoprsja kašalj/produktivni kašalj vrlo često pneumonitis vrlo često disfonija često intersticijska bolest pluća manje često
Immune-mediated rash or dermatitis, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8). 
Kod bolesnika koji su primali IMFINZI javili su se imunološki uzrokovan osip ili dermatitis, koji su definirani kao stanja koja su zahtijevala primjenu sistemskih kortikosteroida i za koja nije utvrđena jasna alternativna etiologija (vidjeti dio 4.8).
Immune-mediated colitis or diarrhoea, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8). 
Kod bolesnika koji su primali IMFINZI javili su se imunološki uzrokovan kolitis ili proljev, koji su definirani kao stanja koja su zahtijevala primjenu sistemskih kortikosteroida i za koje nije utvrđena jasna alternativna etiologija (vidjeti dio 4.8).
Immune-mediated nephritis, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8). 
Kod bolesnika koji su primali IMFINZI javio se imunološki uzrokovan nefritis, koji je definiran kao stanje koje je zahtijevalo primjenu sistemskih kortikosteroida i za koje nije utvrđena jasna alternativna etiologija (vidjeti dio 4.8).
Immune-mediated hepatitis, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8). 
Kod bolesnika koji su primali IMFINZI javio se imunološki uzrokovan hepatitis, koji je definiran kao stanje koje je zahtijevalo primjenu sistemskih kortikosteroida i za koje nije utvrđena jasna alternativna etiologija (vidjeti dio 4.8).
Initiate 2 to 4 mg/kg/day prednisone or equivalent followed by a taper 
Uvesti prednizon u dozi od 2 - 4 mg/kg na dan ili ekvivalent, koja se zatim postupno smanjuje
Renal and urinary disorders Blood creatinine increased 
Poremećaji bubrega i mokraćnog sustava povišene vrijednosti kreatinina u krvi često dizurija često nefritis manje često
Grade 2 or 3 Withhold dose 
2. ili 3. stupanj
Withold dose 
Prijavljivanje nuspojava
Initiate 1 to 4 mg/kg/day prednisone or equivalent followed by a taper 
Uvesti prednizon u dozi od 1 - 4 mg/kg na dan ili ekvivalent, koja se zatim postupno smanjuje
includes cough and productive cough. 
Associated Drug Co.
More information about the medicine can be found on the EMA website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/lartruvo. 
Više informacija o lijeku dostupno je na internetskim stranicama EMAe:ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/lartruvo.
The review of Lartruvo was initiated on 31 January 2019 at the request of the European Commission, under Article 20 of Regulation (EC) No 726/2004. 
Pregled lijeka Lartruvo započeo je 31. siječnja 2019. na zahtjev Europske komisije, u skladu s člankom 20. Uredbe (EZ) br. 726/2004.
Regarding safety, the data did not show any new safety concerns. 
Kada je riječ o sigurnosti, podatci nisu pokazali nikakve nove razloge za zabrinutost.
Lartruvo was granted a ‘conditional approval'. 
Lijek Lartruvo dobio je „uvjetno odobrenje”.
In January 2019, when preliminary results of the ANNOUNCE study became available, the Agency recommended that no new patients should start treatment with the medicine. 
U siječnju 2019. kada su preliminarni rezultati ispitivanja ANNOUNCE postali dostupni, Agencija je preporučila da se novi bolesnici ne započinju liječiti tim lijekom.
• If you are already being treated with Lartruvo, your doctor will consider the most appropriate treatment for you. 
• Ako se već liječite lijekom Lartruvo, vaš će liječnik razmotriti najprikladnije liječenje za vas.
• There are no new safety concerns with the medicine. 
• Ne postoje novi razlozi za zabrinutost u pogledu sigurnosti lijeka.
26 April 2019 EMA/237662/2019 Rev.11 
EMA/423345/2019
In addition, the Agency is preparing a scientific publication on this first revocation of a conditional marketing authorisation. 
Ovim toga, Agencija priprema znanstvenu publikaciju o prvom opozivu uvjetnog odobrenja za stavljanje u promet.
EMA recommends withdrawal of marketing authorisation for cancer medicine Lartruvo 
Europska agencija za lijekove (EMA) preporučuje povlačenje odobrenja za stavljanje u promet lijeka protiv raka Lartruvo
The CHMP opinion will now be forwarded to the European Commission, which will issue a final legally binding decision applicable in all EU Member States. 
Mišljenje CHMP-a proslijeđeno je Europskoj komisiji koja je 19. srpnja 2019. donijela konačnu pravno obvezujuću odluku primjenjivu u svim državama članicama EU-a.
• For patients already on treatment with Lartruvo, doctors should consider the available treatment options. 
• Za bolesnike koji se već liječe lijekom Lartruvo liječnici trebaju razmotriti dostupne mogućnosti liječenja.
Lartruvo is a cancer medicine that was authorised in the EU on 9 November 2016 to treat adults with advanced soft tissue sarcoma, a type of cancer that affects tissues of the body such as muscles, blood vessels and fat tissue. 
Lartruvo je lijek protiv raka koji je u EU-u odobren 9. studenoga 2016. za liječenje odraslih osoba s uznapredovalim sarkomom mekog tkiva, vrstom raka koja zahvaća tkivo poput mišića, krvnih žila i masnog tkiva.
• The phase 3 study ANNOUNCE of Lartruvo in combination with doxorubicin in patients with advanced or metastatic soft tissue sarcoma did not confirm the clinical benefit of Lartruvo. 
• U trećoj fazi ispitivanja ANNOUNCE za lijek Lartruvo u kombinaciji s doksorubicinom u bolesnika s uznapredovalim ili metastatskim sarkomom mekog tkiva nisu potvrđene kliničke koristi lijeka Lartruvo.
• The study did not meet its primary objective to prolong survival in the overall population (stratified hazard ratio [HR]: 1.05; median 20.4 for Lartruvo plus doxorubicin versus 19.8 months for placebo plus doxorubicin) or in the leiomyosarcoma sub-population (HR: 0.95; median 21.6 months for Lartruvo plus doxorubicin versus 21.9 months for placebo plus doxorubicin). 
• U okviru ispitivanja nije postignut glavni cilj produljenja života kod ukupne populacije (stratificirani omjer rizika [HR]: 1,05; prosječno razdoblje od 20,4 mjeseci za lijek Lartruvo s doksorubicinom naspram 19,8 mjeseci za placebo s doksorubicinom) ili u subpopulaciji s lejomiosarkomom (HR: 0,95; prosječno razdoblje od 21,6 mjeseci za lijek Lartruvo s doksorubicinom naspram 21,9 mjeseci za placebo s doksorubicinom).
• Additionally, no benefit was shown in terms of prolonging progression-free survival in the overall population (HR: 1.23; median 5.4 months for Lartruvo plus doxorubicin versus 6.8 months for placebo plus doxorubicin), which was one of the secondary objectives of the study. 
• Osim toga, nisu utvrđene koristi u pogledu produljenja preživljenja bez progresije bolesti kod ukupne populacije (HR: 1,23; prosječno razdoblje od 5,4 mjeseci za lijek Lartruvo s doksorubicinom naspram 6,8 mjeseci za placebo s doksorubicinom), što je bio jedan od sekundarnih ciljeva ispitivanja.
Lartruvo was for use together with doxorubicin (another cancer medicine) in patients who could not undergo surgery or radiotherapy (treatment with radiation) and who had not been previously treated with doxorubicin. 
Lijek Lartruvo primjenjivao se u kombinaciji s doksorubicinom (još jednim lijekom protiv raka) u bolesnika koji se nisu mogli podvrgnuti operaciji ili radioterapiji (liječenju zračenjem) i koji nisu prije liječeni doksorubicinom.
The medicine was therefore granted a marketing authorisation on condition that the company provided additional data from the ANNOUNCE study in order to confirm the benefits and safety of the medicine. 
Lijek je stoga dobio uvjetno odobrenje za stavljanje u promet uz uvjet da poduzeće dostavi dodatne podatke iz ispitivanja ANNOUNCE kako bi se potvrdile koristi i sigurnost lijeka.
Having now assessed the full data from the study, the Agency has concluded that the benefit of Lartruvo in combination with doxorubicin is not confirmed. 
Nakon što je ocijenila sve podatke iz ispitivanja, Agencija je zaključila da koristi lijeka Lartruvo u kombinaciji s doksorubicinom nisu potvrđene.
Lartruvo was authorised in November 2016 to treat advanced soft tissue sarcoma, a condition for which there is paucity of suitable medicines. 
Lijek Lartruvo odobren je u studenome 2016. za liječenje uznapredovalog sarkoma mekog tkiva, bolesti za koju je utvrđen nedostatak odgovarajućih lijekova.
The medicine was therefore granted a conditional marketing authorisation on condition that the company provided additional data from the ANNOUNCE study. 
Lijek je stoga dobio uvjetno odobrenje za stavljanje u prometuz uvjet da tvrtka dostavi dodatne podatke iz ispitivanja ANNOUNCE.
• However, that study showed that Lartruvo with doxorubicin is no better than doxorubicin alone at prolonging patients' lives. 
• Međutim, ispitivanje je pokazalo da lijek Lartruvo u kombinaciji s doksorubicinom nije učinkovitiji od monoterapije doksorubicinom kada je riječ o produljenju života bolesnika.
At the time of its approval, data on the effects of Lartruvo were limited because of the small number of patients included in the main study which supported its authorisation. 
U trenutku odobrenja lijeka, podatci o učinku lijeka Lartruvo bili su ograničeni zbog malog broja bolesnika uključenih u glavno ispitivanje koje je govorilo u prilog njegovom odobrenju.
The Agency is therefore recommending that the marketing authorisation of the medicine be revoked. 
Agencija stoga predlaže da se odobrenje za stavljanje u promet ukine.
• Lartruvo was approved to treat a rare type of cancer called soft tissue sarcoma. 
• Lijek Lartruvo odobren je za liječenje rijetke vrste raka naziva sarkom mekog tkiva.
Lartruvo was to be given in combination with doxorubicin for up to 8 cycles of treatment, followed by Lartruvo alone in patients whose disease has not got worse. 
Lijek Lartruvo trebao se davati u kombinaciji s doksorubicinom tijekom najviše 8 ciklusa liječenja, nakon čega bi se lijek Lartruvo primjenjivao kao monoterapija u bolesnika kod kojih se stanje nije pogoršalo.
• The marketing authorisation of Lartruvo will therefore be withdrawn and no new patients will be treated with the medicine. 
• Odobrenje za stavljanje u promet lijeka Lartruvo bit će stoga povučeno i novi se bolesnici neće liječiti tim lijekom.
• No new safety concerns were identified during the study. 
• Tijekom ispitivanja nisu utvrđeni novi razlozi za zabrinutost u pogledu sigurnosti lijeka.
EMA has completed its assessment of the results of the ANNOUNCE study2 and concluded that Lartruvo (olaratumab) with doxorubicin does not prolong the lives of patients with soft tissue cancer more than doxorubicin alone. 
EMA je 26. travnja 2019. završila svoju procjenu rezultata ispitivanja ANNOUNCE1 i zaključila da lijek Lartruvo (olaratumab) u kombinaciji s doksorubicinom ne produljuje život bolesnika koji boluju od raka mekog tkiva više od monoterapije doksorubicinom.
• As a consequence, the marketing authorisation of Lartruvo will be revoked and no new patients will be able to receive Lartruvo. 
• Kao posljedica toga, odobrenje za stavljanje u promet lijeka Lartruvo bit će ukinuto i novi se bolesnici neće moći liječiti tim lijekom.
It was approved on condition that the company carried out a study to confirm its benefits. 
Odobren je uz uvjet da tvrtka koje je provelo ispitivanje potvrdi koristi lijeka.
Once the European Commission has issued its decision, the Agency will publish on its website the assessment report, with details of the data assessed and the reasons for the revocation. 
Izvješće o procjeni s informacijama o podatcima koji su ocijenjeni i razlozima za ukidanje dostupni su na internetskim stranicama EMA-e.
18 October 2019 
18. listopada 2019.
What is Translarna and what is it used for? 
Što je Translarna i za što se koristi?
Further information on Translarna's current uses can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna. 
Dodatne informacije o trenutačnim primjenama lijeka Translarna nalaze se na internetskim stranicama Agencije: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna.
The refusal was confirmed after re-examination. 
Odbijanje se potvrđuje nakon preispitivanja
If you are in a clinical trial and need more information about your treatment, speak with your clinical trial doctor. 
Ako sudjelujete u kliničkom ispitivanju te vam je potrebno više informacija o liječenju, obratite se liječniku koji vas liječi.
It had issued its initial opinion on 27 June 2019. 
Nakon što je završila preispitivanje, Agencija je objavila mišljenje 17. listopada 2019.Prvotno mišljenje objavila je 27. lipnja 2019.
Does this refusal affect patients in clinical trials? 
Ima li ovo odbijanje posljedice za bolesnike u kliničkim ispitivanjima?
What were the main reasons for refusing the change to the marketing authorisation? 
Koji su bili glavni razlozi za odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje lijeka u promet?
What change had the company applied for? 
Kakvu je izmjenu tvrtka zatražila?
Refusal of a change to the marketing authorisation for Translarna (ataluren) 
Odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje u promet lijeka Translarna (ataluren)
The company informed the Agency that there are no consequences for patients who are receiving Translarna in clinical trials. 
Tvrtka je obavijestila Agenciju da nema posljedica za bolesnike koji u okviru kliničkih ispitivanja primaju lijek Translarna.
There are no consequences for the use of Translarna in its authorised indication. 
Nema posljedica za primjenu lijeka Translarna za odobrenu indikaciju.
The company that had applied for the change to Translarna's authorisation is PTC Therapeutics International Limited. 
Zahtjev za promjenu odobrenja za lijek Translarna podnijela je tvrtka PTC Therapeutics International Limited.
The additional data from the study could also not confirm the benefit of Translarna in patients no longer able to walk because there were problems with the way data from the CINRG database, which was used to indirectly compare the effects of Translarna, were selected and analysed. 
Također, na temelju dodatnih podataka iz ispitivanja korist od liječenja lijekom Translarna u bolesnika koji više ne mogu hodati nije se mogla potvrditi zbog problema s načinom na koji su odabrani i analizirani podatci iz baze podataka CINRG koji su korišteni za neizravnu usporedbu učinaka lijeka Translarna.
What is happening with Translarna for the treatment of patients with Duchenne muscular dystrophy who are able to walk? 
Što se događa s lijekom Translarna kada je riječ o liječenju bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom koji mogu hodati?
Therefore, the Agency was of the opinion that the balance of benefits and risks of Translarna in patients unable to walk could not be established and recommended refusing the change to the marketing authorisation. 
Stoga Agencija smatra da nije moguće utvrditi povoljan omjer koristi i rizika lijeka Translarna u bolesnika koji ne mogu hodati te je preporučila odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje u promet.Odbijanje je potvrđeno nakon preispitivanja.
The company applied for an extension of indication to add the treatment of patients with Duchenne muscular dystrophy who can no longer walk. 
Tvrtka je podnijela zahtjev za proširenje indikacije kako bi se dodalo liječenje bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom koji više ne mogu hodati.
The company provided data to show that the body handles the medicine in a similar way in patients who are able to walk and those who cannot. 
Tvrtka je dostavila podatke koji pokazuju da tijelo bolesnika koji mogu hodati i bolesnika koji ne mogu hodati podnosi lijek na sličan način.
Translarna has been authorised in the EU since July 2014. 
Lijek Translarna odobren je u Europskoj uniji (EU) od srpnja 2014.Sadržava djelatnu tvar ataluren i dostupan je u obliku granula koje se uzimaju kroz usta.
Because this protein helps to protect muscles from injury as muscles contract and relax, in patients with Duchenne muscular dystrophy the muscles become damaged and eventually stop working. 
Bolesnicima oboljelima od Duchenneove mišićne distrofije nedostaje normalan distrofin, protein koji je prisutan u mišićima.Budući da taj protein pomaže u zaštiti mišića od ozljeda kada se mišići stežu i opuštaju, u bolesnika oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije dolazi do oštećenja mišića i oni naposljetku prestaju funkcionirati.
Translarna is for use in patients whose disease is due to the presence of certain defects (called nonsense mutations) in the dystrophin gene that prematurely stop the production of dystrophin, leading to a shortened dystrophin protein that does not function properly. 
Duchenneovu mišićnu distrofiju može uzrokovati niz genskih abnormalnosti.Translarna se koristi u bolesnika čija je bolest uzrokovana prisutnošću određenih nedostataka (koji se nazivaju besmislene mutacije) gena za distrofin koji prijevremeno prekidaju proizvodnju distrofina, što uzrokuje skraćivanje distrofina koji ne funkcionira ispravno.Translarna djeluje u tih bolesnika tako što omogućuje staničnom mehanizmu koji proizvodi protein da prebrodi nedostatak, što stanicama omogućuje proizvodnju funkcionalnog distrofina.
After re-examining its initial opinion, the European Medicines Agency has confirmed its recommendation to refuse a change to the marketing authorisation for the medicine Translarna (ataluren). 
Nakon preispitivanja svojeg prvotnog mišljenja Europska agencija za lijekove potvrdila je svoju preporuku za odbijanje izmjene odobrenja za stavljanje u promet lijeka Translarna (ataluren).Izmjena se odnosila na proširenje indikacije kako bi se dodalo liječenje bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom koji više ne mogu hodati.
This is because patients unable to walk are at a more advanced stage of the disease and have reduced muscle mass and therefore the benefits of treatment may be different. 
Činjenica da tijelo bolesnika koji mogu hodati i bolesnika koji ne mogu hodati podnosi lijek Translarna na sličan način nije bila dovoljna za potvrdu učinkovitosti lijeka Translarna u tih bolesnika.To je zbog toga što su bolesnici koji ne mogu hodati u uznapredovaloj fazi bolesti i imaju smanjenu mišićnu masu te stoga koristi od liječenja mogu biti različite.
Translarna is used in the small group of patients whose disease is caused by a specific genetic defect (called a ‘nonsense mutation') in the dystrophin gene. 
Translarna je lijek koji se koristi u liječenju bolesnika u dobi od dvije godine i starijih oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije koji mogu hodati.Duchenneova mišićna distrofija genska je bolest koja postupno uzrokuje slabljenje i gubitak mišićne funkcije.Translarna se koristi u liječenju male skupine bolesnika čija je bolest uzrokovana određenim genskim nedostatkom (naziva „besmislena mutacija”) u genu za distrofin.