natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Patients with Pompe disease are at increased risk of respiratory infections due to the progressive effects of the disease on the respiratory muscles.
Kod oboljelih od Pompeove bolesti postoji rizik od respiratornih infekcija zbog progresivnih učinaka bolesti na respiratorne mišiće.
6-Minute Walk Test Distance (meters)
Daljina u šestominutnom testu hoda (6-MWT) (metri)
Myozyme treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Pompe disease or other inherited metabolic or neuromuscular diseases.
Liječenje lijekom Myozyme mora nadzirati liječnik s iskustvom u liječenju bolesnika s Pompeovom bolešću ili drugih nasljednih metaboličkih ili neuromuskularnih bolesti.
You may need to be given pre-treatment medicines to prevent an allergic reaction (e.g. antihistamines and/or corticosteroids) or to reduce fever (antipyretics).
Možda ćete prethodno morati primiti lijekove kako bi se spriječila alergijska reakcija (npr. antihistaminike i/ili kortikosteroide) ili snizila vrućica (antipiretike).
After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Nakon 52 tjedna svi su bolesnici nastavili liječenje u ukupnom trajanju od više od 3 godine (168 tjedana s medijanom od 121 tjedna).
Class, presented by frequency categories: very common (≥1/10), common (≥1/100 to<1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000) and not known
(≥ 1/1000 i < 1/100), rijetko (≥ 1/10 000 i < 1/1000), vrlo rijetko (< 1/10 000), nepoznato (ne može se procijeniti iz dostupnih podataka).
Myozyme contains an artificial enzyme called alglucosidase alfa - this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Myozyme sadrži umjetni enzim koji se naziva alglukozidaza alfa - on može nadomjestiti prirodni enzim koji nedostaje bolesnicima s Pompeovom bolešću.
The late-onset form of Pompe disease manifests during infancy, childhood, adolescence or even adulthood and is much less rapidly progressive than the infantile-onset form.
Kasni oblik Pompeove bolesti manifestira se tijekom ranog djetinjstva, djetinjstva, adolescencije ili čak u odrasloj dobi, a napreduje mnogo sporije od infantilnog oblika.
In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
U tih je bolesnika biopsija bubrega ukazala na odlaganje imunih kompleksa.
If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Ako se liječite lijekom Myozyme, možete dobiti reakciju povezanu s infuzijom tijekom davanja lijeka ili u satima nakon infuzije.
There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Ne postoje iskustva o primjeni lijeka Myozyme u trudnica.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Stoga te bolesnike treba pažljivije nadzirati tijekom primjene lijeka Myozyme.
If you forget to use Myozyme
Ako ste zaboravili primijeniti Myozyme
What Myozyme looks like and contents of the pack
Kako Myozyme izgleda i sadržaj pakiranja
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Nakon 52 tjedna liječenja na životu je bilo 16 od 21 bolesnika (76,2%) liječenih lijekom Myozyme.
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Treba se pridržavati važećih medicinskih normi koje se odnose na hitno liječenje anafilaktičkih reakcija.
Your doctor should consider discontinuation of the administration of Myozyme and initiate appropriate medical treatment.
Vaš liječnik mora razmotriti prekid primjene lijeka Myozyme i započeti odgovarajuće liječenje.
Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Myozyme je indiciran u odraslih i pedijatrijskih bolesnika svih dobi.
A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Malen broj procijenjenih IgG pozitivnih bolesnika imao je pozitivan nalaz testa na inhibitorne učinke in vitro.
Subjects were aged 6 months or less at the onset of treatment.
Ispitanici su na početku liječenja imali 6 mjeseci ili manje.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Klinička prezentacija Pompeove bolesti može se opisati kao spektar bolesti u rasponu od brzo napredujućeg infantilnog oblika (simptomi Pompeove bolesti obično nastupaju u prvoj godini života i očekivani životni vijek je vrlo kratak) do kasnog oblika bolesti koji napreduje sporije.
Recurrent reactions consisting of flu-like illness or a combination of events such as fever, chills, myalgia, arthralgia, pain, or fatigue occurring post-infusion and lasting usually for a few days, have been observed in some patients treated with alglucosidase alfa.
Ponavljajuće reakcije koje su se manifestirale kao bolest nalik gripi ili kao kombinacija pojava poput groznice, zimice, mijalgije, artralgije, boli ili umora te su se javile nakon primljene infuzije, obično u trajanju od nekoliko dana, zabilježene su u nekih bolesnika liječenih alglukozidazom alfa.
Each vial of Myozyme is for single use only.
Jedna bočica lijeka Myozyme namijenjena je isključivo za jednokratnu uporabu.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Reakcije povezane s infuzijom mogu se javiti u bilo kojem trenutku tijekom infuzije lijeka Myozyme ili obično do 2 sata nakon nje, a njihova je pojava vjerojatnija pri većim brzinama infuzije.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Myozyme se ne smije primjenjivati tijekom trudnoće, osim ako je to neophodno.
• Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine
• gubitak proteina u mokraći • nefrotski sindrom: oticanje donjih udova, generalizirano oticanje i gubitak proteina u mokraći
The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Udaljenost prehodana u 6 minuta povećala se za medijan od 15,0 metara u bolesnika koji su primali Myozyme, dok se u bolesnika koji su primali placebo smanjila za medijan od 7,5 metara, što ukazuje na statistički značajan učinak liječenja lijekom Myozyme u usporedbi s placebom (p=0,0283).
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Primijećen povoljan učinak na pluća obuhvatio je klinički značajno poboljšanje FVC-a od 35% u jednog bolesnika te bitno smanjenje broja sati nužne mehaničke ventilacije u 2 bolesnika.
Keep out of the sight and reach of children.
Ovaj lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.
Only one patient became wheelchair-free.
Samo jedan bolesnik nije više trebao invalidska kolica.
AUC∞ and Cmax were similar at week 0, 12 and 52 visits indicating alglucosidase alfa pharmacokinetics were not timedependent (Table 5).
12. i 52. tjednu AUC∞ i Cmax su bili slični, što ukazuje na to da farmakokinetika alglukozidaze alfa ne ovisi o vremenu (Tablica 5).
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Lagano preokrenite ili nježno protrljajte infuzijsku vrećicu da biste promiješali razrijeđenu otopinu.
Paediatric and older people
Djeca i starije osobe
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
U svih 5 bolesnika koji su trebali invazivnu mehaničku ventilaciju na početku liječenja, ona je bila potrebna tijekom cijelog ispitivanja (4 bolesnika živjela su dulje od 104 tjedna, a jedan je bolesnik umro).
The co-primary efficacy outcome assessments were distance walked (meters) in 6 minutes (6-Minute Walk Test, 6MWT) and FVC (Forced Vital Capacity) % predicted in the sitting position.
Dvije primarne mjere ishoda ispitivanja djelotvornosti bile su procijenjene uz pomoć prehodane udaljenosti (u metrima) tijekom 6 minuta (šestominutni test hoda, engl. six minute walking test, 6MWT)) i postotka predviđenog forsiranog vitalnog kapaciteta (engl.
If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Ako se jave teške reakcije preosjetljivosti ili anafilaktičke reakcije, treba razmotriti trenutačni prekid davanja infuzije lijeka Myozyme i započeti odgovarajuće liječenje.
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
Tu količinu zatim treba dalje razrijediti na sljedeći način: polako povucite rekonstituiranu otopinu iz svake bočice dok ne dobijete volumen potreban za bolesnikovu dozu.
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
U nekih je bolesnika primijećeno povoljno djelovanje liječenja na motoričke funkcije, uključujući ponovno stjecanje izgubljenih motoričkih vještina.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg per kg of body weight.
Preporučena doza lijeka Myozyme je 20 mg po kilogramu tjelesne težine.
Marketing Authorisation Holder Genzyme Europe B.V.
Nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet Genzyme Europe B.V.
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Svi su bolesnici mogli hodati, a samo je jedan trebao određeni oblik mehaničke ventilacije (jedan je bolesnik noću trebao neinvazivnu ventilaciju).
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Rekonstituirajte svaku bočicu od 50 mg lijeka Myozyme s 10,3 ml vode za injekcije.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
U svakoj skupini učestalosti nuspojave su prikazane u padajućem nizu prema ozbiljnosti.
It is supplied as a powder which will be mixed with sterile water before it is given.
Isporučuje se u obliku praška koji će se prije primjene pomiješati sa sterilnom vodom.
Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect.
Podaci malog broja bolesnika s postojanim visokim titrom protutijela, s ili bez inhibitorne aktivnosti, ukazali su na ograničen učinak postupka indukcije imunološke tolerancije.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
U retrospektivnom ispitivanju prirodnog tijeka bolesti u bolesnika s infantilnim oblikom Pompeove bolesti (n=168) medijan dobi u kojoj su se javili prvi simptomi bio je 2,0 mjeseca, a medijan dobi u kojoj je nastupila smrt bio je 9,0 mjeseci.
After reconstitution, it is recommended to promptly dilute the vials (see below).
Nakon rekonstitucije preporučuje se odmah razrijediti sadržaj bočica (vidjeti u nastavku).
Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Myozyme se primjenjuje u liječenju odraslih bolesnika, djece i adolescenata koji imaju potvrđenu dijagnozu Pompeove bolesti.
Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age.
Mlađi bolesnici kojima je bolest rano dijagnosticirana i liječena i kod kojih je istovremeno započeta indukcija imunološke tolerancije i enzimsko nadomjesno liječenje imali su trend prema boljoj stopi preživljavanja nego bolesnici liječeni sličnim režimom u kasnijoj dobi.
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags.
Zbog proteinske prirode lijeka može doći do stvaranja čestica u rekonstituiranoj otopini, a potom i u infuzijskim vrećicama.
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
• suženje krvnih žila koje uzrokuje smanjen protok krvi
In this group of patients a variable response has also been seen with respect to motor function.
U toj su skupini bolesnika primijećeni i različiti odgovori na liječenje vezani uz motoričke funkcije.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Bolesnici su primali 20 mg/kg lijeka Myozyme jednom svaka dva tjedna tijekom 52 tjedna, osim 8 bolesnika koji su primali 40 mg/kg nakon najmanje 26 tjedana liječenja.
• Swelling around the eyes
• oticanje područja oko očiju
Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Ehokardiografski pokazatelji kardiomiopatije su se poboljšali, mjereno smanjenjem mase lijeve klijetke.
In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
U 12 bolesnika za koje su podaci bili dostupni vrijednosti AUC∞ i Cmax bile su otprilike jednake onima uočenima u skupini koja je u pivotalnom ispitivanju primala dozu od 20 mg/kg.
If you experience a reaction like this, you should tell your doctor immediately.
Ako razvijete takvu reakciju, o tome odmah morate obavijestiti svog liječnika.
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Myozyme je indiciran za dugotrajno enzimsko nadomjesno liječenje u bolesnika s potvrđenom dijagnozom Pompeove bolesti (nedostatka kisele α-glukozidaze).
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained IgG antibody titres is thought to be multi-factorial.
Smatra se da na loš klinički ishod te razvoj visokog i postojanog titra IgG protutijela utječu brojni faktori.
Overall, the numbers of patients experiencing adverse reactions and serious adverse reactions were comparable between the two groups.
Sveukupno je broj bolesnika u obje skupine u kojih su se javile nuspojave ili teške nuspojave bio usporediv.
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Međutim, preživljenje bez invazivne mehaničke ventilacije nije zabilježeno u neliječenoj kohorti bolesnika s prirodnim tijekom bolesti, pa usporedba ove mjere ishoda nije moguća.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
U bolesnika s uznapredovalom Pompeovom bolešću može biti ugrožena srčana i respiratorna funkcija, zbog čega može postojati veći rizik od teških komplikacija prouzročenih reakcijama povezanih s infuzijom.
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
Od 3 bolesnika u kojih su na probiru/početku ispitivanja pluća bila znatno zahvaćena (postotak predviđenog forsiranog vitalnog kapaciteta u sjedećem položaju kretao se u rasponu od 58-67%) u 2 su primijećena klinički značajna poboljšanja FVC-a (+11,5% i +16,0%) u sjedećem položaju do 26. tjedna liječenja.
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Po život opasna preosjetljivost (anafilaktička reakcija) na djelatnu tvar ili neku od pomoćnih tvari navedenih u dijelu 6.1, kada ponovno uvođenje lijeka nije bilo uspješno (vidjeti dijelove 4.4 i 4.8).
Note: Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Napomena: Rezultati su dobiveni Coxovom regresijskom analizom razmjernih rizika, koja obuhvaća liječenje kao kovarijantu koja se mijenja s vremenom te dob u kojoj je postavljena dijagnoza i dob u kojoj su nastupili simptomi.
After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Nakon prve godine liječenja (58 do 168 tjedana) masa lijeve klijetke se nastavila smanjivati u 9 od 12 bolesnika za koje su podaci bili dostupni.
You should not be given Myozyme during pregnancy unless clearly necessary.
Myozyme se ne smije primjenjivati tijekom trudnoće, osim ako je to nužno.
Keep this medicine out of the sight and reach of children Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label after ‘EXP'.
Ovaj lijek se ne smije upotrijebiti nakon isteka roka valjanosti navedenog na naljepnici iza oznake „EXP“.
This medicine contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per vial, i.e. essentially ‘sodium free'.
Ovaj lijek sadrži manje od 1 mmola natrija (23 mg) po bočici, tj. zanemarive količine natrija.
There is no experience with overdose of Myozyme.
Nema iskustva s predoziranjem lijekom Myozyme.
• Feeling hot
• osjećaj vrućine
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Ispitanici u neliječenoj kohorti bolesnika s prirodnim tijekom bolesti rođeni su 1993. ili kasnije.
Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis.
Bolesnike u kojih se jave reakcije preosjetljivosti može se također testirati na IgE protutijela na alglukozidazu alfa i druge posrednike anafilaksije.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Dob ispitanika bila je na početku liječenja između 6 mjeseci i 3,5 godine.
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Nakon 104 tjedna liječenja svih 16 bolesnika koji su uključeni u produžetak ispitivanja bilo je živo, a 10 od tih 16 nije trebalo invazivnu mehaničku ventilaciju.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Nuspojave prijavljene u najmanje 2 bolesnika navedene su u Tablici 1 prema organskim sustavima.
In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
U placebom kontroliranom ispitivanju u trajanju od 78 tjedana 90 bolesnika s kasnim oblikom Pompeove bolesti u dobi od 10 do 70 godina randomizirano je u omjeru 2:1 u skupine koje su primale Myozyme ili placebo (vidjeti dio 5.1).
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Nakon 52 tjedna liječenja svih 18 bolesnika liječenih lijekom Myozyme bilo je živo, a 15 od tih 18 bolesnika nije trebalo invazivnu mehaničku ventilaciju, dok je 1 od 42 bolesnika u neliječenoj kohorti bolesnika s prirodnim tijekom bolesti bio živ u dobi od 18 mjeseci.
Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Također, uklonite odgovarajući volumen otopine natrijeva klorida za injekciju od 9 mg/ml (0,9%) koji će se zamijeniti rekonstituiranim lijekom Myozyme.
There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to paediatric patients of all ages or older people.
Nema znakova koji bi upućivali na potrebu za posebnim mjerama opreza kod primjene lijeka Myozyme u pedijatrijskih bolesnika svih dobi ili starijih osoba.
IgG antibody titres should be regularly monitored.
Potrebno je redovito pratiti titar IgG protutijela.
Myozyme contains sodium
Myozyme sadrži natrij
Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Myozyme ćete primati pod nadzorom liječnika koji ima iskustva u liječenju Pompeove bolesti.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Na kraju ispitivanja (s trajanjem liječenja pojedinih bolesnika u rasponu od 60 do 150 tjedana i prosječnim vremenom praćenja od 119 tjedana) 14 od 16 bolesnika bilo je živo, a 9 od 16 bolesnika bilo je živo i nije trebalo invazivnu mehaničku ventilaciju.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Budući da je riječ o rekombinantnom ljudskom proteinu, nije vjerojatno da bi alglukozidaza alfa mogla sudjelovati u interakcijama lijekova posredovanima citokromom P450.
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Prijavljene su teške reakcije povezane s infuzijom, uključujući urtikariju, hriptanje pri disanju, tahikardiju, smanjenu zasićenost kisikom, bronhospazam, tahipneju, periorbitalni edem i hipertenziju.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of IgG antibody formation.
Čini se da nema povezanosti između vremena pojave reakcija povezanih s infuzijom i vremena stvaranja IgG protutijela.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Nedostatak tog enzima dovodi do nakupljanja glikogena u različitim tkivima, osobito u srcu te respiratornim i skeletnim mišićima, što dovodi do razvoja hipertrofične kardiomiopatije i progresivne slabosti mišića, uključujući i slabljenje respiratorne funkcije.
2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
2 Reakcije prijavljene u 60 bolesnika s kasnim oblikom bolesti u placebom kontroliranom kliničkom ispitivanju.
Immunomodulation
Imunomodulacija
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Preporučena konačna koncentracija alglukozidaze u infuzijskim vrećicama kreće se u rasponu od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.
The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters.
U velike većine bolesnika s infantilnim oblikom Pompeove bolesti liječene lijekom Myozyme primijećeno je poboljšanje srčane funkcije te stabilizacija ili poboljšanje parametara rasta.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups.
Srednja vrijednost površine ispod krivulje koncentracija-vrijeme (AUC∞) kretala se u rasponu od 977,5 do 1872,5 µg•h/ml za skupine koje su primale dozu od 20 mg/kg odnosno 40 mg/kg.