natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Zarzio can be used:
Zarzio se može primjenjivati:
How is Zarzio given and how much should I take?
Kako se Zarzio daje i koju količinu trebam uzeti?
10 6336 Langkampfen Austria
6336 Langkampfen
If you become pregnant during Zarzio treatment, please inform your doctor.
Ako zatrudnite tijekom terapije lijekom Zarzio, obavijestite svog liječnika.
Your doctor will tell you how long you will need to take Zarzio.
Vaš liječnik će Vam reći koliko dugo ćete trebati uzimati Zarzio.
What Zarzio looks like and contents of the pack
Kako Zarzio izgleda i sadržaj pakiranja
Inject the Zarzio solution as you have been shown by your doctor.
Ubrizgajte otopinu Zarzio kako Vam je pokazao liječnik.
Zarzio is usually given as a daily injection into the tissue just under the skin (known as a subcutaneous injection).
Zarzio se obično daje kao dnevna injekcija u tkivo neposredno ispod kože (poznata kao potkožna injekcija).
Zarzio is provided with or without a needle safety guard and you will be shown how to use this by your doctor or nurse.
Zarzio je dostupan sa ili bez sigurnosne zaštite za iglu i liječnik ili medicinska sestra će Vam pokazati kako da ga koristite.
Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, colony stimulating factors, ATC Code: L03AA02
5.1 Farmakodinamička svojstva Farmakoterapijska skupina: Imunostimulatori, čimbenici stimulacije kolonija, ATK oznaka: L03AA02
It is advisable to wait and see how you feel after taking Zarzio and before driving or operating machinery.
Preporučuje se da pričekate kako biste vidjeli kako se osjećate nakon uzimanja lijeka Zarzio i prije upravljanja vozilom ili rada sa strojevima.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Zarzio therapy taking into account the benefit of breast feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Potrebno je odlučiti da li prekinuti dojenje ili prekinuti liječenje/suzdržati se od liječenja lijekom Zarzio uzimajući u obzir korist dojenja za dijete i korist liječenja za ženu.
In order to improve the traceability of granulocyte-colony stimulating factors (G-CSFs), the trade name of the administered product should be clearly recorded in the patient file.
Kako bi se poboljšala mogućnost praćenja čimbenika stimulacije granulocitnih kolonija (G-CSF), zaštićeni naziv primijenjenog lijeka treba jasno navesti u medicinskoj dokumentaciji bolesnika.
Unless your doctor directs you otherwise, you must stop breast feeding if you use Zarzio.
Osim ako Vas liječnik ne uputi drugačije, morate prestati dojiti ako uzimate Zarzio.
Zarzio containing r-metHuG-CSF (filgrastim) causes marked increases in peripheral blood neutrophil counts within 24 hours, with minor increases in monocytes.
Zarzio sadrži r-metHuG-CSF (filgrastim) koji uzrokuje izrazito povećanje broja neutrofila u perifernoj krvi u roku od 24 sata, uz manje povećanje broja monocita.
You will need to take Zarzio until your white blood cell count is normal.
Zarzio ćete trebati uzimati sve dok Vam se broj bijelih krvnih stanica ne vrati na normalu.
Zarzio is available in packs containing 1, 3, 5 or 10 pre-filled syringes with injection needle and with or without a needle safety guard.
Zarzio je dostupan u pakiranjima s 1, 3, 5 ili 10 napunjenih štrcaljki s iglom za injekciju, sa ili bez sigurnosne zaštite za iglu.
Zarzio is a white blood cell growth factor (granulocyte colony stimulating factor) and belongs to a group of proteins called cytokines.
Zarzio je čimbenik rasta bijelih krvnih stanica (čimbenik stimulacije granulocitnih kolonija) i pripada skupini proteina koji se zovu citokini.
Other medicines and Zarzio
Drugi lijekovi i Zarzio
In patients with HIV infection
Kod bolesnika s HIV infekcijom
If you forget to use Zarzio
Ako ste zaboravili primijeniti Zarzio
In view of the possible risk of microbial contamination, Zarzio syringes are for single use only.
S obzirom na mogući rizik mikrobiološke kontaminacije, Zarzio štrcaljke su namijenjene samo za jednokratnu primjenu.
Zarzio is used to treat children who are receiving chemotherapy or who suffer from severe low white blood cell count (neutropenia).
Zarzio se primjenjuje za liječenje djece koja primaju kemoterapiju ili boluju od teškog oblika sniženja broja bijelih krvnih stanica (neutropenije).
Randomised, double-blind, single and multiple dose, crossover studies in 204 healthy volunteers showed that the pharmacokinetic profile of Zarzio was comparable to that of the reference product after subcutaneous and intravenous administration.
Randomizirana, dvostruko slijepa ukrižena ispitivanja primjene jednokratne i višekratnih doza u 204 zdravih dobrovoljaca pokazala su da se farmakokinetički profil lijeka Zarzio može usporediti s profilom referentnog lijeka nakon supkutane i intravenske primjene.
One retrospective European study evaluating the use of G-CSF after allogeneic bone marrow transplantation in patients with acute leukaemias suggested an increase in the risk of GvHD, treatment related mortality (TRM) and mortality when G-CSF was administered.
Jedno retrospektivno europsko ispitivanje koje je procjenjivalo primjenu G-CSF nakon alogene transplantacije koštane srži u bolesnika s akutnim leukemijama ukazalo je na povećani rizik od GvHD, smrtnosti povezane s liječenjem (TRM) i smrtnosti kad se primjenjivao G-CSF.
If you develop or are likely to develop cancers of the blood, you should not use Zarzio unless instructed by your doctor.
U slučaju razvoja ili vjerojatnog razvoja zloćudne bolesti krvi, Zarzio ne smijete primjenjivati osim ako Vam tako ne odredi liječnik.
Do not administer Zarzio to patients with a history of hypersensitivity to filgrastim or pegfilgrastim.
Nemojte primjenjivati Zarzio bolesnicima s anamnezom preosjetljivosti na filgrastim ili pegfilgrastim.
Zarzio contains no preservative: In view of the possible risk of microbial contamination, Zarzio syringes are for single use only.
Zarzio ne sadrži konzervanse: S obzirom na mogući rizik od mikrobiološke kontaminacije, štrcaljke
Zarzio contains sorbitol
Zarzio sadrži sorbitol
Keep this medicine out of the sight and reach of children.
Kako čuvati Zarzio Ovaj lijek čuvajte izvan pogleda i dohvata djece.
Zarzio is a biosimilar medicinal product.
Zarzio je biosličan lijek.
Zarzio has not been tested in pregnant or breast-feeding women.
Zarzio nije proučavan na trudnicama ili dojiljama.
Zarzio contains sorbitol (E420).
Zarzio sadrži sorbitol (E420).
Zarzio contains no preservative.
Zarzio ne sadrži konzervans.
What you need to know before you use Zarzio Do not use Zarzio
Što morate znati prije nego počnete primjenjivati Zarzio
• if you get left upper belly (abdominal) pain, pain below the left rib cage or pain at the tip of your shoulder, as there may be a problem with your spleen [enlargement of the spleen (splenomegaly) or rupture of the spleen].
• ako osjetite bolove u gornjoj lijevoj strani trbuha (abdomena), bol na lijevoj strani ispod rebara ili bol u vršku ramena, jer može postojati problem sa slezenom [povećanje slezene (splenomegalija) ili puknuće (ruptura) slezene].
Cutaneous vasculitisa Sweets syndrome (acute febrile neutrophilic dermatosis)
Sweetov sindrom (akutna febrilna neutrofilna dermatoza)
If required, Zarzio may be diluted in glucose 50 mg/ml (5%) solution.
Ukoliko je potrebno, Zarzio se može razrijediti u otopini glukoze50 mg/ml (5 %).
How to store Zarzio
Kako primjenjivati Zarzio
Zarzio is a clear, colourless to slightly yellowish solution for injection or infusion in pre-filled syringe.
Zarzio je bistra, bezbojna do svijetložuta otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki.
Zarzio is one of a group of products that stimulate the production of white blood cells.
Zarzio je jedan iz skupine lijekova koji potiču proizvodnju bijelih krvnih stanica.
This section contains information on how to give yourself an injection of Zarzio.
Upute kako da sami sebi date injekciju Ovaj dio sadrži informacije o tome kako da sami sebi date injekciju lijeka Zarzio.
What Zarzio is and what it is used for
Što se nalazi u ovoj uputi: Što je Zarzio i za što se koristi
However, for a sustained therapeutic response, filgrastim therapy should not be discontinued before the expected nadir has passed and the neutrophil count has recovered to the normal range.
Međutim, da bi se održao terapijski odgovor, terapija filgrastimom ne smije se prekinuti prije nego što se broj neutrofila nakon očekivanog smanjenja na najniže vrijednosti ne oporavi do normalnog raspona vrijednosti.
Accidental freezing will not harm Zarzio.
Slučajno zamrzavanje neće naškoditi lijeku Zarzio.
Zarzio may have a minor influence on your ability to drive and use machines.
Upravljanje vozilima i strojevima Zarzio može imati manji utjecaj na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.
Zarzio must not be diluted with sodium chloride solution.
Zarzio se ne smije razrjeđivati otopinom natrijevog klorida.
In some cases, symptoms have recurred with rechallenge, suggesting a causal relationship.
U nekim slučajevima simptomi su se ponavljali kod ponovnog izlaganja lijeku (rechallengea), što ukazuje na uzročno-posljedični odnos.
Zarzio stimulates the bone marrow to produce new white cells quickly.
Zarzio stimulira koštanu srž da brže proizvodi nove bijele krvne stanice.
Zarzio must not be diluted with sodium chloride solutions.
Zarzio se ne smije razrijediti otopinama natrijevog klorida.
• rejection of transplanted bone marrow (graft versus host disease)
• odbacivanje transplantirane koštane srži (reakcija presatka protiv primatelja )
Your doctor will tell you how much Zarzio you should take.
Vaš liječnik će Vam reći koju količinu lijeka Zarzio trebate uzeti.
Leukocytosis (WBC > 50 x 109/l) was observed in 41% of normal donors and transient thrombocytopenia (platelets < 100 x 109/l) following filgrastim and leukapheresis was observed in 35% of donors (see section 4.4).
Leukocitoza (leukociti > 50 x 109/l) je primijećena u 41 % normalnih davatelja, dok je prolazna trombocitopenija (trombociti < 100 x 109/l) nakon filgrastima i leukafereze primijećena u 35 %
Permanently discontinue Zarzio in patients with clinically significant hypersensitivity.
Trajno prekinite davanje lijeka Zarzio u bolesnika s klinički značajnom preosjetljivosti.
Zarzio works by encouraging the bone marrow to produce more white blood cells.
Zarzio djeluje poticanjem koštane srži da proizvodi više bijelih krvnih stanica.
Data from clinical studies in paediatric patients indicate that the safety and efficacy of filgrastim are similar in both adults and children receiving cytotoxic chemotherapy, suggesting no age-related differences in the pharmacokinetics of filgrastim.
Pedijatrijska populacija Podaci iz kliničkih ispitivanja pedijatrijskih bolesnika ukazuju da su sigurnost i djelotvornost filgrastima slične u odraslih i djece koji primaju citotoksičnu kemoterapiju, što upućuje na to da razlike u farmakokinetici filgrastima nisu povezane sa starošću.
- Reduction in the duration of neutropenia and the incidence of febrile neutropenia in patients treated with established cytotoxic chemotherapy for malignancy (with the exception of chronic myeloid leukaemia and myelodysplastic syndromes) and reduction in the duration of neutropenia in patients undergoing myeloablative therapy followed by bone marrow transplantation considered to be at increased risk of prolonged severe neutropenia.
4.1 Terapijske indikacije - Skraćenje trajanja neutropenije i smanjenje incidencije febrilne neutropenije u bolesnika koji se liječe utvrđenom citotoksičnom kemoterapijom zbog zloćudne bolesti (uz iznimku kronične mijeloične leukemije i mijelodisplastičnih sindroma) i skraćenje trajanja neutropenije u bolesnika koji primaju mijeloablativnu terapiju prije presađivanja koštane srži u kojih se smatra da postoji povećani rizik od produljenog trajanja teške neutropenije.
If you use more Zarzio than you should
Ako primijenite više lijeka Zarzio nego što ste trebali
Following termination of filgrastim therapy, circulating neutrophil counts decrease by 50% within 1 - 2 days, and to normal levels within 1 - 7 days.
broj cirkulirajućih neutrofila smanjuje se za 50 % u roku od 1 - 2 dana, a na normalne vrijednosti u roku od 1 - 7 dana.
Accidental exposure to freezing temperatures does not adversely affect the stability of Zarzio.
Slučajno izlaganje niskim temperaturama neće štetno utjecati na stabilnost lijeka Zarzio.
Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe EU/1/08/495/005
Zarzio 48 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki EU/1/08/495/005
Initial dose adjustment to alternate day dosing with 30 MU/day (300 μg/day) is recommended.
Preporučuje se prilagoditi početnu dozu na 30 MU/dan (300 μg/dan) za primjenu svaki drugi dan.
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe EU/1/08/495/001
Zarzio 30 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki EU/1/08/495/001
Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Each ml of solution contains 96 million units (MU) (equivalent to 960 micrograms [μg]) filgrastim*.
Zarzio 48 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki Jedan ml otopine sadrži 96 milijuna jedinica (MU) (što odgovara 960 mikrograma [μg]) filgrastima*.
Using the pre-filled syringe with a needle safety guard The needle safety guard covers the needle after injection to prevent needle stick injury.
Sigurnosna zaštita za iglu pokriva iglu nakon davanja injekcije kako bi se spriječila ozljeda ubodom igle.
Filgrastim may have a minor influence on the ability to drive and use machines.
4.7 Utjecaj na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima Filgrastim može imati manji utjecaj na sposobnost upravljanja vozilima i rada sa strojevima.
Zarzio 30 MU/0.5 ml
16. PODACI NA BRAILLEOVOM PISMU Zarzio 30 MU/0,5 ml
• if you have any of the following or combination of the following side effects: swelling or puffiness, which may be associated with passing water less frequently, difficulty breathing, abdominal swelling and feeling of fullness, and a general feeling of tiredness.
• ako imate neku od navedenih ili kombinaciju navedenih nuspojava: - oticanje ili podbuhlost koji mogu biti povezani s rjeđim mokrenjem, otežano disanje,
Zarzio 48 MU/0.5 ml
16. PODACI NA BRAILLEOVOM PISMU Zarzio 48 MU/0,5 ml
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe: Each pre-filled syringe contains 30 MU filgrastim in 0.5 ml, corresponding to 60 MU/ml.
Zarzio 30 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki: Jedna napunjena štrcaljka sadrži 30 MU filgrastima u 0,5 ml, što odgovara 60 MU/ml.
Special warnings and precautions across indications
Posebna upozorenja i mjere opreza povezani s komorbiditetima
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Each ml of solution contains 60 million units (MU) (equivalent to 600 micrograms [μg]) filgrastim*.
Zarzio 30 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki Jedan ml otopine sadrži 60 milijuna jedinica (MU) (što odgovara 600 mikrograma [μg]) filgrastima*.
Contents of the pack and other information What Zarzio contains
Sadržaj pakiranja i druge informacije Što je Zarzio i za što se koristi
You will normally receive your first dose of Zarzio at least 24 hours after your chemotherapy and at least 24 hours after receiving your bone marrow transplant.
Bolesnici koji su bili podvrgnuti transplantaciji koštane srži nakon kemoterapije: Uobičajeno je prvu dozu Zarzia primiti najmanje 24 sata nakon kemoterapije i najmanje 24 sata nakon transplantacije koštane srži.
Cutaneous vasculitis
Kožni vaskulitisa
Single use only.
Zarzio namijenjene su samo za jednokratnu uporabu.
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe
Zarzio 30 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki Zarzio 48 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki
Zarzio 48 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Filgrastim
Zarzio 48 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki filgrastim
Please tell your doctor before starting treatment if you have: - osteoporosis (bone disease); - sickle cell anaemia, as Zarzio may cause sickle cell crisis.
- osteoporozu (bolest kostiju); - anemiju srpastih stanica jer Zarzio može uzrokovati krizu srpastih stanica.
Splenic rupturea Sickle cell anaemia with crisis
Anemija srpastih stanica s krizom
Zarzio 30 MU/0.5 ml solution for injection or infusion in pre-filled syringe Filgrastim
Zarzio 30 MU/0,5 ml otopina za injekciju ili infuziju u napunjenoj štrcaljki filgrastim
Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1.
Preosjetljivost na djelatnu tvar ili neku od pomoćnih tvari navedenih u dijelu 6.1. 4.4 Posebna upozorenja i mjere opreza pri uporabi Posebna upozorenja i mjere opreza za sve indikacije
Sandoz GmbH Biochemiestr.
NOSITELJ ODOBRENJA ZA STAVLJANJE LIJEKA U PROMET Sandoz GmbH
Special warning and precautions associated with co-morbidities Special precautions in sickle cell trait and sickle cell disease Sickle cell crises, in some cases fatal, have been reported with the use of filgrastim in patients with sickle cell trait or sickle cell disease.
Kriza srpastih stanica, u nekim slučajevima sa smrtnim ishodom, zabilježena je uz primjenu filgrastima u bolesnika koji imaju nasljedno obilježje srpastih stanica ili bolest srpastih stanica.
Special precautions in SCN patients
Posebne mjere opreza kod nasljednog obilježja srpastih stanica i bolesti srpastih stanica
Fatiguea Mucosal inflammationa Pyrexia
Upala sluznicea Pireksija
Vascular Disorders
Ruptura slezenea
Thrombocytopenia
Pseudogihta
Paediatric SCN patients
Primjena u starijih bolesnika
Zarzio 30 MU/0.5 ml injection or infusion Filgrastim
NAZIV LIJEKA I PUT(EVI) PRIMJENE LIJEKA Zarzio 30 MU/0,5 ml injekcija ili infuzija filgrastim s.c./i.v.
What is in this leaflet
Što Zarzio sadrži
Zarzio 48 MU/0.5 ml injection or infusion Filgrastim
NAZIV LIJEKA I PUT(EVI) PRIMJENE LIJEKA Zarzio 48 MU/0,5 ml injekcija ili infuzija filgrastim s.c./i.v.
SC/IV
GM-CSF
84 x 1 capsules (unit dose)
84x1 Kapsula (jedinična doza)
84 capsules
84 Kapsula
EMA procedure number
EMA broj postupka
21 September 2018 EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
EMA/621972/2018 EMEA/H/C/004355
The main measure of effectiveness was the change in the distance walked during a 6-minute walking test after 24 weeks.
Glavna je mjera učinkovitosti bila promjena u prehodanoj udaljenosti tijekom šestominutnog testa hodanja nakon 24 tjedna.
What is Exondys?
Što je Exondys?
If you are in a clinical trial and need more information about your treatment, contact the doctor who is treating you in the trial.
Ako sudjelujete u kliničkom ispitivanju te vam je potrebno više informacija o liječenju, obratite se liječniku koji vas liječi.
The methods for comparing results of the main studies with historical data were not satisfactory for showing that the medicine was effective.
Metode usporedbe rezultata glavnih ispitivanja s podatcima iz povijesnih izvora nisu bile zadovoljavajuće kako bi se pokazalo da je lijek učinkovit.
The company also compared the results of these studies with those from a variety of historical data.
Tvrtka je također usporedila rezultate tih ispitivanja s rezultatima iz nekoliko povijesnih izvora.
It was to be available as a concentrate for solution for infusion (drip) into a vein.
Trebao je biti dostupan kao koncentrat za otopinu za infuziju (drip) u venu.
Refusal of the marketing authorisation for Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Exondys (eteplirsen) EMA/621972/2018
The Committee considered further data were needed to show that the very low amounts of shortened dystrophin produced as a result of Exondys treatment bring lasting benefits relevant to the patient.
Odbor smatra da su potrebni dodatni podatci kako bi se pokazalo da vrlo male količine skraćenog distrofina proizvedenog kao rezultat liječenja lijekom Exondys donose dugotrajne koristi važne za bolesnika.
The company that applied for authorisation, AVI Biopharma International Ltd, requested a re-examination of the CHMP's opinion on 1 June 2018.
Tvrtka koja je podnijela zahtjev za odobrenje, AVI Biopharma International Ltd, zatražila je 1. lipnja 2018. preispitivanje mišljenja CHMP-a.
Refusal of the marketing authorisation for Exondys (eteplirsen)
Odbijanje odobrenja za stavljanje u promet lijeka Exondys (eteplirsen)
This shortened protein is expected to act in a similar way to normal dystrophin, helping the body to make up for the lack of dystrophin, and so relieve the symptoms of DMD.
Očekuje se da će taj skraćeni protein djelovati na sličan način kao i normalni distrofin te da će pomoći organizmu da nadoknadi nedostatak distrofina te olakšati simptome DMD-a.
Patients with DMD do not produce a protein called dystrophin.
Bolesnici s DMD-om ne proizvode protein koji se naziva distrofin.
What was Exondys expected to be used for?
Za što se Exondys trebao koristiti?
The company presented the results of two main studies involving 12 boys aged 7 to 13 years with DMD who had a genetic mutation amenable to exon 51 skipping.
Tvrtka je dostavila rezultate dvaju glavnih ispitivanja u kojima je sudjelovalo 12 dječaka u dobi od 7 do 13 godina s DMD-om koji su imali genetsku mutaciju pogodnu za preskakanje eksona 51.
After considering the grounds for this request, the CHMP re-examined the opinion, and confirmed the refusal of the marketing authorisation on 20 September 2018.
Nakon razmatranja razloga za ovaj zahtjev CHMP je preispitao prvotno mišljenje i potvrdio odbijanje izdavanja odobrenja za stavljanje lijeka u promet 20. rujna 2018.
The company informed the CHMP that there are no consequences for patients currently included in clinical trials with Exondys.
Tvrtka je obavijestila CHMP da nema posljedica za bolesnike koji su u ovom trenutku uključeni u klinička ispitivanja u kojima se primjenjuje lijek Exondys.
The CHMP was concerned that the main study, which involved just 12 patients, did not compare Exondys with placebo beyond 24 weeks, during which there was no meaningful difference between Exondys and placebo in the 6-minute walking distance.
CHMP je izrazio zabrinutost jer se u glavnom ispitivanju, u koje je bilo uključeno samo 12 bolesnika, lijek Exondys nije uspoređivao s placebom i nakon 24 tjedna, tijekom kojih nije bilo znatne razlike između lijeka Exondys i placeba s obzirom na šestominutnu prehodanu udaljenost.
Therefore, the CHMP was of the opinion that the balance of benefits and risks of Exondys in the treatment of DMD could not be established and recommended that the marketing authorisation be refused.
Stoga CHMP smatra da nije moguće utvrditi povoljan omjer koristi i rizika lijeka Exondys u liječenju DMD-a i predložio je odbijanje davanja odobrenja za stavljanje u promet.
This means that the patients' DMD gene can make a working form of the dystrophin protein when a part of the gene called exon 51 is not used.
To znači da DMD gen u bolesnika može stvoriti radni oblik proteina distrofina ako se dio gena koji se naziva ekson 51 ne upotrebljava.
Exondys was expected to be used for treating Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged from 4 years with mutation (change) in the DMD gene that allows treatment involving ‘exon 51 skipping'.
Exondys se trebao primjenjivati za liječenje Duchenneove mišićne distrofije (DMD) u bolesnika starijih od četiri godine s mutacijom (promjenom) DMD gena koja omogućuje liječenje koje uključuje „preskakanje eksona 51”.
The second study, an extension of the first one, involved the same patients who were all treated with Exondys for another 4 years.
U drugo ispitivanje, koje je bilo nastavak prvog ispitivanja, bili su uključeni isti bolesnici koji su svi bili liječeni lijekom Exondys tijekom dodatne četiri godine.
Exondys is a medicine that contains the active substance eteplirsen.
Exondys je lijek koji sadržava djelatnu tvar eteplirsen.
The medicine allows exon 51 to be skipped over and so promote the production of a shortened form of dystrophin.
Ovaj lijek omogućuje preskakanje eksona 51 te potiče proizvodnju skraćenog oblika distrofina.