natgillin/translations-raw huggingface dataset:
There is no evidence to suggest that any special precautions are needed when older people are treated – although experience with Soliris in this patient population is still limited.
Kokemukset Soliris - hoidosta tällä potilaspopulaatiolla ovat kuitenkin vielä vähäiset.
The safety and efficacy of Soliris have not been studied in patients with renal impairment.
Solirisin turvallisuutta ja tehoa ei ole tutkittu munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
The safety and efficacy of Soliris have not been studied in patients with hepatic impairment.
Solirisin turvallisuutta ja tehoa ei ole tutkittu maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Hypersensitivity to eculizumab, murine proteins or to any of the excipients.
Yliherkkyys ekulitsumabille, hiiren proteiineille tai apuaineille.
Do not initiate Soliris therapy in patients:
Soliris- hoitoa ei saa aloittaa potilailla,
• with unresolved Neisseria meningitidis infection. • who are not currently vaccinated against Neisseria meningitidis. • who have known or suspected hereditary complement deficiencies.
• joilla on hoitamaton Neisseria meningitidis - infektio. • joilla ei ole voimassa olevaa Neisseria meningitidis - rokotusta. • joilla tiedetään tai epäillään olevan perinnöllisiä komplementtipuutoksia.
Meningococcal Infection:
Meningokokki- infektio:
Due to its mechanism of action, the use of Soliris increases the patient’s susceptibility to meningococcal infection (Neisseria meningitidis).
Vaikutusmekanisminsa vuoksi Solirisin käyttö lisää potilaan alttiutta saada meningokokki- infektio (Neisseria meningitidis).
These patients might be at risk of disease by uncommon serogroups (particularly Y, W135 and X), although meningococcal disease due to any serogroup may occur.
Nämä potilaat voivat olla vaarassa saada harvinaisten seroryhmien (erityisesti Y, W135 ja X) aiheuttaman taudin.
To reduce the risk of infection, all patients must be vaccinated at least 2 weeks prior to receiving Soliris and must be re-vaccinated according to current medical guidelines for vaccination use.
Infektiovaaran vähentämiseksi kaikki potilaat tulee rokottaa vähintään 2 viikkoa ennen Soliris- hoidon antamista.
Tetravalent vaccines against serotypes A, C, Y and W135 are strongly recommended, preferably conjugated ones.
Tetravalentteja, mieluiten konjugoituja rokotteita serotyyppejä A, C, Y ja W135 vastaan suositellaan.
Vaccination may not be sufficient to prevent meningococcal infection.
Rokotus ei ehkä ole riittävä meningokokki- infektion estämiseksi.
Consideration should be given to official guidance on the appropriate use of antibacterial agents.There have been 3 reported cases of meningococcal infection in Soliris treated patients: two in vaccinated PNH patients and one in an unvaccinated patient with idiopathic membranous glomerulonephropathy.
Soliris- hoitoa saaneilla potilailla on ilmoitettu 3 meningokokki- infektiotapausta: kaksi tapausta oli rokotetuilla PNH- potilailla ja yksi rokottamattomalla potilaalla, jolla oli idiopaattinen membranoottinen glomerulonefropatia.
All patients should be monitored for early signs of meningococcal infection, evaluated immediately if infection is suspected, and treated with antibiotics if necessary.
Jos infektiota epäillään, tulee oireet arvioida välittömästi ja hoitaa antibiooteilla tarpeen mukaan.
Patients should be informed of these signs and symptoms and steps taken to seek medical care immediately (see Patient Information Leaflet for a description).
Potilaalle tulee kertoa näistä oireista ja toimenpiteistä sen varalta, että hänen on välittömästi haettava lääkärinhoitoa (katso kuvaus pakkausselosteesta).
Other Systemic Infections:
Muut systeemiset infektiot:
Due to its mechanism of action, Soliris therapy should be administered with caution to patients with active systemic infections.
Soliris- hoidon antamisessa tulee sen vaikutusmekanismin vuoksi noudattaa varovaisuutta systeemisiä infektioita sairastavilla potilailla.
The overall severity and frequency of infections in Soliris treated patients was similar to placebo treated patients in clinical studies, although an increase in the number and severity of infections, particularly due to encapsulated bacteria, cannot
Kliinisissä tutkimuksissa infektioiden yleinen vakavuus ja esiintyvyys olivat Solirisilla hoidetuilla potilailla samankaltaiset kuin
3 be excluded.
3 lumelääkkeellä hoidetuilla potilailla.
Patients should be provided with information from the Patient Information Leaflet to increase their awareness of potential serious infections and the signs and symptoms of them.
Infektioiden, etenkin kapselillisten bakteereiden aiheuttamien, määrän ja vaikeuden lisääntymistä ei kuitenkaan voida sulkea pois.
Infusion Reactions:
Infuusioon liittyvät reaktiot:
As with all therapeutic proteins, administration of Soliris may result in infusion reactions or immunogenicity that could cause allergic or hypersensitivity reactions (including anaphylaxis), though immune system disorders within 48 hours of Soliris administration did not differ from placebo treatment in PNH and non-PNH studies conducted with Soliris.
Solirisia koskeneissa PNH - ja ei- PNH- tutkimuksissa 48 tunnin kuluessa Solirisin antamisesta havaitut immuunijärjestelmän häiriöt eivät kuitenkaan poikenneet lumelääkehoidon yhteydessä havaituista.
In clinical trials, no PNH patients experienced an infusion reaction which required discontinuation of Soliris.
Kliinisissä kokeissa PNH- potilaat eivät saaneet Soliris- hoidon keskeyttämisen vaativaa infuusioon liittyvää reaktiota.
Soliris administration should be interrupted in all patients experiencing severe infusion reactions and appropriate medical therapy administered.
Näille potilaille tulee antaa asianmukaista hoitoa.
Immunogenicity:
Immunogeenisyys:
Infrequent, low titre antibody responses have been detected in Soliris treated patients across all PNH and non-PNH studies with a frequency (3.4%) similar to that of placebo (4.8%).
Soliris- hoitoa saaneilla potilailla havaittiin harvoin alhaisen titterin vasta- ainevaste kaikissa PNH - ja ei- PNH- tutkimuksissa.
No patients have been reported to develop neutralizing antibodies following therapy with Soliris, and there has been no observed correlation of antibody development to clinical response or adverse events.
Potilaille ei ole ilmoitettu muodostuneen neutraloivia vasta- aineita Soliris- hoidon jälkeen.
Immunization:
Immunisaatio:
Prior to initiating Soliris therapy, it is recommended that PNH patients should receive immunizations according to current immunization guidelines.
PNH- potilaiden immunisaatio on suositeltavaa toteuttaa voimassa olevien rokotusohjeiden mukaisesti ennen Soliris- hoidon aloittamista.
Additionally, all patients must be vaccinated against meningococcus at least 2 weeks prior to receiving Soliris.
Lisäksi kaikki potilaat tulee rokottaa meningokokkia vastaan vähintään 2 viikkoa ennen Solirisin antamista.
If available, tetravalent, conjugated vaccines are recommended (see meningococcal disease).
Tetravalentteja, konjugoituja rokotteita suositellaan, jos niitä on saatavilla (ks. meningokokkitauti).
Anticoagulant therapy:
Antikoagulanttihoito:
Treatment with Soliris should not alter anticoagulant management.
Soliris- hoidon ei pitäisi aiheuttaa muutoksia antikoagulanttihoitoon.
Laboratory Monitoring:
Laboratorioseuranta:
PNH patients should be monitored for signs and symptoms of intravascular haemolysis, including serum lactate dehydrogenase (LDH) levels.
PNH- potilaita tulee seurata intravaskulaarisen hemolyysin merkkien ja oireiden varalta, mukaan lukien seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) määrän seuranta.
PNH patients receiving Soliris therapy should be similarly monitored for intravascular haemolysis by measuring LDH levels, and may require dose adjustment within the recommended 14±2 day dosing schedule during the maintenance phase (up to every 12 days).
Potilaiden annosta täytyy ehkä muuttaa suositellun 14 + / - 2 päivän annosteluohjelman puitteissa ylläpitovaiheen aikana (korkeintaan joka 12. päivä).
Treatment Discontinuation:
Hoidon keskeyttäminen:
Patients who discontinue treatment with Soliris should be monitored for signs and symptoms of serious intravascular haemolysis.
Soliris- hoidon keskeyttäviä potilaita tulee seurata vakavan intravaskulaarisen hemolyysin merkkien ja oireiden varalta.
Serious haemolysis is identified by serum LDH levels greater than the pre-treatment level, along with any of the following: greater than 25% absolute decrease in PNH clone size (in the absence of dilution due to transfusion) in one week or less; a haemoglobin level of < 5 gm/dL or a decrease of > 4 gm/dL in one week or less; angina; change in mental status; a 50% increase in serum creatinine level; or thrombosis.
Vakava hemolyysi voidaan havaita seerumin LDH- määrästä, joka nousee hoitoa edeltänyttä tasoa suuremmaksi, ja mistä tahansa seuraavista tekijöistä: yli 25 prosentin absoluuttinen PNH- kloonin koon pienentyminen (verensiirrosta johtuvan laimentumisen puuttuessa) yhden viikon kuluessa tai nopeammin, hemoglobiinin määrä < 5 g/ dl tai vähentyminen > 4 g/ dl yhden viikon kuluessa tai nopeammin, angina pectoris, psyykkisen tilan muutos, 50 prosentin nousu seerumin kreatiniinin määrässä tai tromboosi.
Monitor any patient who discontinues Soliris for at least 8 weeks to detect serious haemolysis and other reactions.
Soliris- hoidon keskeyttävää potilasta tulee seurata vakavan hemolyysin ja muiden reaktioiden varalta vähintään 8 viikon ajan.
If serious haemolysis occurs after Soliris discontinuation, consider the following procedures/treatments: blood transfusion (packed RBCs), or exchange transfusion if the PNH RBCs are > 50% of the total RBCs by flow cytometry; anticoagulation; corticosteroids; or reinstitution of Soliris.
Jos vakava hemolyysi ilmenee Soliris- hoidon keskeyttämisen jälkeen, seuraavia menettelyjä tai hoitoja tulee harkita: verensiirto (punasoluja) tai verenvaihto, jos PNH- punasolujen osuus on > 50% punasolujen kokonaismäärästä virtaussytometrialla mitattuna, antikoagulaatio, kortikosteroidit tai Soliris- hoidon uudelleen aloittaminen.
In PNH clinical studies, 16 patients discontinued the Soliris treatment regimen.
Kliinisissä PNH- tutkimuksissa Soliris- hoito- ohjelman keskeytti 16 potilasta.
This medicinal product contains 5.00 mmol sodium per dose (1 vial).
Tämä lääkevalmiste sisältää 5, 00 mmol natriumia annosta kohden (1 injektiopullo).
To be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Vähäsuolaista ruokavaliota noudattavien potilaiden tulee ottaa tämä huomioon.
For Soliris, no clinical data on exposed pregnancies are available.
4 Solirisista ei ole saatavilla kliinisiä tietoja käytöstä raskaana olevilla.
Animal reproduction studies have not been conducted with eculizumab (see section 5.3).
Ekulitsumabilla ei ole tehty eläinten hedelmällisyyttä koskevia tutkimuksia (ks. kohta 5. 3).
4 Human IgG are known to cross human placental barrier, and thus eculizumab may potentially cause terminal complement inhibition in the foetal circulation.
Tämän vuoksi ekulitsumabi voi aiheuttaa komplementin terminaalisen osan estymisen sikiön verenkierrossa.
Woman of childbearing potential have to use adequate contraception methods during treatment and up to 5 months after treatment.
Sellaisten naisten, jotka voivat tulla raskaiksi, on käytettävä riittäviä ehkäisymenetelmiä hoidon aikana ja 5 kuukauden ajan hoidon jälkeen.
It is not known whether eculizumab is secreted into human milk.
Tietoja ekulitsumabin erittymisestä ihmisen maitoon ei ole.
Since many medicinal products and immunoglobulins are secreted into human milk, and because of the potential for serious adverse reactions in nursing infants, lactation should be discontinued during treatment and up to 5 months after treatment.
Koska monet lääkevalmisteet ja immunoglobuliinit erittyvät ihmisen maitoon ja koska imetettäville lapsille voi aiheutua vakavia haittavaikutuksia, imetys tulee keskeyttää hoidon ajaksi ja 5 kuukauden ajaksi hoidon jälkeen.
4.8 Undesirable effects Eculizumab for the treatment of PNH was studied in three clinical studies that included 195 eculizumab-treated patients and most of these patients have been enrolled in the E05-001 extension study.
Useimmat näistä potilaista on otettu myös jatkotutkimukseen E05- 001.
There was one pivotal trial comparing the eculizumab-treatment arm to a placebo-treatment arm.
Yhdessä keskeisessä tutkimuksessa ekulitsumabihoitoa saanutta ryhmää verrattiin lumelääkeryhmään.
The most commonly reported adverse reactions are headache, nasopharyngitis, nausea, pyrexia, myalgia, fatigue, and herpes simplex, each occurring in 5 or more out of 100 patients.
Yleisimmät ilmoitetut haittavaikutukset ovat päänsärky, nasofaryngiitti, pahoinvointi, kuume, myalgia, väsymys ja herpes simplex, joita kutakin ilmeni viidellä tai useammalla potilaalla sadasta.
Adverse events reported at a very common (≥1/10) or common (> 5/100 and < 10/100) frequency with eculizumab in a total of 140 patients in C04-001 and C04-002 are listed by system organ class and preferred term in Table 1.
Ekulitsumabin käyttöön liittyvät, tutkimuksissa C04- 001 ja C04- 002 yhteensä 140 potilaalla ilmoitetut haittavaikutukset on lueteltu taulukossa 1 elinjärjestelmän ja suositettavan termin mukaan jaettuina erittäin yleisiin (≥1/ 10) ja yleisiin (1≥1/ 100, < 1/ 10).
Adverse events were mostly mild to moderate in severity.
Haittavaikutukset olivat suurimmaksi osaksi lieviä tai kohtalaisia.
Uncommon or rare events cannot be estimated due to limited patient exposure (195 PNH patients).
Melko harvinaisia tai harvinaisia haittavaikutuksia ei voida arvioida vähäisen potilasmäärän vuoksi (195 PNH- potilasta).
Within each frequency grouping, undesirable effects are presented in order of decreasing seriousness.
Haittavaikutukset esitetään kummassakin yleisyysryhmässä alenevan vakavuuden mukaisessa järjestyksessä.
Adverse Events Reported in Studies C04-001 and C04-002 Adverse Event
Tutkimuksissa C04- 001 ja C04- 002 ilmoitetut haittavaikutukset Haittavaikutus
Preferred Term
Suositettava termi
Very Common (> 1/10) Urinary tract infection Nasopharyngitis Upper Respiratory Tract Infection
Erittäin yleinen (> 1/ 10) virtsatieinfektio nasofaryngiitti
Common (5/100 – 1/10) Respiratory Tract Infection Herpes Simplex Sinusitis Viral Infection Gastroenteritis
Yleinen (1/ 100 - 1/ 10) hengitystieinfektio herpes simplex
Psychiatric disorders Nervous System Disorders
ylempien hengitysteiden infektio sinuiitti
Dizziness Headache
virusinfektio maha- suolitulehdus
Insomnia
Psyykkiset häiriöt Hermosto
Respiratory, Thoracic and Mediastinal Disorders
huimaus päänsärky
Epistaxis Pharyngolaryngeal pain Cough
unettomuus
5 Gastrointestinal Disorders
5 Hengityselin -, rintakehä - ja välikarsinahäiriöt
Diarrhoea Nausea
ripuli pahoinvointi
Vomiting Abdominal Pain Abdominal Pain Upper Constipation
oksentelu vatsakivut ylävatsakipu ummetus
Skin and Subcutaneous Tissue Disorders
Ihon ja ihonalaiskerrosten häiriöt
Rash Pruritis
ihottuma kutina
Musculoskeletal and Connective Tissue Disorders
Tuki - ja liikuntaelimistön ja sidekudosten häiriöt
Back Pain Arthralgia
selkäkipu nivelkipu
Myalgia Pain in extremity Muscle cramp
lihaskipu kipu raajoissa lihaskouristukset
General Disorders and Administration Site Conditions
Yleisluontoiset ja antokohdan häiriöt
Pyrexia
kuume
Influenza-Like Illness Fatigue
influenssan kaltaiset oireet väsymys
Injury, Poisoning and Procedural Complications
Vammat, myrkytykset ja toimenpiteistä johtuvat komplikaatiot
Contusion
ruhjevamma
In the C04-001 study, headache was the most common adverse event observed with eculizumab.
Tutkimuksessa C04- 001 yleisin ekulitsumabin käyttöön liittyvä havaittu haittavaikutus oli päänsärky.
Headaches were observed in 44.2% (19/43 patients) of patients treated with eculizumab and 27.3% (12/44 patients) in placebo-treated patients and were mild/moderate in all but 1 eculizumab treated and 1 placebo-treated patients.
Päänsärkyä havaittiin 44, 2 prosentilla (19/ 43 potilasta) ekulitsumabilla hoidetuista potilaista ja 27, 3 prosentilla (12/ 44 potilasta) lumelääkkeellä hoidetuista potilaista.
Most headaches were mild and did not persist after the initial administration phase of Soliris.
Useimmissa tapauksissa päänsärky oli lievää eikä jatkunut Soliris- hoidon alkuvaiheen jälkeen.
In addition, the following adverse events were increased in frequency by 5% or more with Soliris as compared to placebo: nasopharyngitis (25.0%), nausea (17.1%), pyrexia (14.3%), myalgia (7.9%), fatigue (7.9%), and herpes simplex (5.7%).
Lisäksi seuraavat haittavaikutukset olivat vähintään 5% yleisempiä Solirisin käytön yhteydessä verrattuna lumelääkkeeseen: nasofaryngiitti (25, 0%), pahoinvointi (17, 1%), kuume (14, 3%), lihaskipu (7, 9%), väsymys (7, 9%) ja herpes simplex (5, 7%).
There was no evidence of an increased incidence of infection across PNH studies with eculizumab as compared to placebo, including serious infections, severe infections or multiple infections.
PNH- tutkimuksissa ei havaittu todisteita infektioiden (mukaan luettuina vakavat infektiot, vaikeat infektiot tai useat infektiot) ilmaantuvuuden lisääntymisestä ekulitsumabin käytön yhteydessä verrattuna lumelääkkeeseen.
The most serious adverse event was meningococcal septicaemia in two vaccinated PNH patients (see section 4.4).
Vakavin haittavaikutus oli meningokokin aiheuttama septikemia kahdella rokotetulla PNH- potilaalla (ks. kohta 4. 4).
Low titres of antibodies were detected in 2% patients with PNH treated with Soliris.
Alhaisia tittereitä vasta- aineita havaittiin 2 prosentilla Solirisilla hoidetuista PNH- potilaista.
Safety Data From Other Clinical Studies Supportive safety data were obtained in 11 clinical studies that included 716 patients exposed to eculizumab in six disease populations other than PNH.
Turvallisuutta koskevat tiedot muista kliinisistä tutkimuksista Samansuuntaisia tietoja turvallisuudesta saatiin 11 kliinisestä tutkimuksesta, joihin osallistui 716 ekulitsumabille altistettua potilasta kuudesta muusta sairauspopulaatiosta kuin PNH.
With regard to other AEs and considering all double-blind, placebo-controlled studies in patients diagnosed with diseases other than PNH (N=526 patients with Soliris; N=221 patients with placebo), AEs reported with Soliris at a frequency of 2% or greater than the frequency reported with placebo were: upper respiratory tract infection, rash, and injury.
Kun huomioon otettiin muut haittavaikutukset ja kaikki lumelääkekontrolloidut kaksoissokkotutkimukset potilailla, joilla oli diagnosoitu muu sairaus kuin PNH (N = 526 Soliris- hoitoa saanutta potilasta, N = 221 lumelääkehoitoa saanutta potilasta), Solirisiin liittyviä ilmoitettuja haittavaikutuksia, joiden yleisyys oli vähintään 2% suurempi kuin lumelääkkeen käytön yhteydessä ilmoitettu yleisyys, olivat ylempien hengitysteiden infektiot, ihottuma ja vamma.
Immunomodulators, ATC code:
Farmakoterapeuttinen ryhmä: immunomodulaattorit, ATC- koodi:
Soliris is a recombinant humanised monoclonal IgG2/4k antibody that binds to the human C5 complement protein and inhibits the activation of terminal complement.
Se sitoutuu ihmisen komplementtiproteiiniin C5 ja estää komplementin terminaalisen osan aktivoitumisen.
The Soliris antibody contains human constant regions and murine complementarity-determining regions grafted onto the human
Soliris- vasta - aine sisältää ihmisen geenien muuttumattomia alueita ja hiiren yhdistäviä osia määrittäviä alueita, jotka on siirretty ihmisen kevyen ja raskaan ketjun muuttuviin osiin.
Soliris is composed of two 448 amino acid heavy chains and two 214 amino acid light chains and has a molecular weight of approximately 148kDa.
Sen molekyylipaino on noin 148 kDa.
Soliris is produced in a murine myeloma (NS0 cell line) expression system and purified by affinity and ion exchange chromatography.
Solirisia tuotetaan hiiren myelooman ilmentymässä (NS0- solulinja) ja puhdistetaan affiniteetti - ja ionivaihtokromatografialla.
The bulk drug substance manufacturing process also includes specific viral inactivation and removal steps.
Lääkeainemassan valmistusprosessi sisältää myös erityiset virusten inaktivaatio - ja poistovaiheet.
Mechanism of Action Eculizumab, the active ingredient in Soliris, is a terminal complement inhibitor that specifically binds to the complement protein C5 with high affinity, thereby inhibiting its cleavage to C5a and C5b and preventing the generation of the terminal complement complex C5b-9.
Se estää C5: n jakautumisen C5a: ksi ja C5b: ksi ja terminaalisen komplementtikompleksin C5b- 9 muodostumisen.
Soliris therefore restores terminal complement regulation in the blood of PNH patients and inhibits terminal complement mediated intravascular haemolysis in PNH patients.
Tämän vuoksi Soliris palauttaa PNH- potilaiden komplementin terminaalisen osan säätelyn veressä ja estää komplementin terminaalisen osan aiheuttaman intravaskulaarisen hemolyysin PNH- potilailla.
Eculizumab preserves the early components of complement activation that are essential for opsonization of microorganisms and clearance of immune complexes.
Ekulitsumabi säilyttää komplementin aktivaation varhaiset komponentit, jotka ovat tärkeitä mikro- organismien opsonisaatiolle ja immuunikompleksien poistamiselle.
Administration of Soliris results in a rapid and sustained reduction in terminal complement activity.
Solirisin antaminen vähentää nopeasti ja pysyvästi komplementin terminaalisen osan aktivoitumista.
Administration of Soliris haemolytic activity.
Noin 35 mikrogrammaa/ ml on riittävä ekulitsumabin pitoisuus seerumissa komplementin terminaalisen osan aiheuttaman intravaskulaarisen hemolyysin täydelliseen estämiseen useimmilla PNH- potilailla.
resulted in a rapid and sustained reduction in complement-mediated
Solirisin antaminen johti nopeasti ja pysyvästi komplementin välittämän hemolyyttisen aktiivisuuden vähenemiseen.
The safety and efficacy of Soliris in PNH patients with haemolysis were assessed in a randomized, double-blind, placebo-controlled 26 week study (C04-001); PNH patients were also treated with Soliris in a single arm 52 week study (C04-002); and in a long term extension study (E05-001).
PNH - potilaita hoidettiin Solirisilla myös 52 viikkoa kestäneessä yhden haaran tutkimuksessa (C04- 002) ja pitkäaikaisessa jatkotutkimuksessa (E05- 001).
In all studies, the dose of Soliris was 600 mg study drug every 7 ± 2 days for 4 weeks, followed by 900 mg 7 ± 2 days later, then 900 mg every 14 ± 2 days for the study duration.
Tämän jälkeen annettiin 900 mg 7 ±2 päivää myöhemmin ja sitten 900 mg 14 ±2 päivän välein tutkimuksen loppuun asti.
Soliris was administered as an intravenous infusion over 25 – 45 minutes.
Soliris annettiin 25– 45 minuutin laskimonsisäisenä infuusiona.
In study C04-001 (TRIUMPH) PNH patients with at least 4 transfusions in the prior 12 months, flow cytometric confirmation of at least 10% PNH cells and platelet counts of at least 100,000/microliter were randomized to either Soliris (n = 43) or placebo (n = 44).
Tutkimuksessa C04- 001 (TRIUMPH) PNH- potilaat, jotka olivat saaneet vähintään 4 verensiirtoa edellisten 12 kuukauden aikana ja joilla oli virtaussytometrisesti vahvistettuna vähintään 10% PNH - soluja ja verihiutaleiden määränä vähintään 100 000/ mikrolitra, satunnaistettiin joko Soliris- hoitoon (n = 43) tai lumelääkehoitoon (n = 44).
The haemoglobin set-point was less than or equal to 9 g/dL in patients with symptoms and was less than or equal to 7 g/dL in patients without symptoms.
Hemoglobiinin asetusarvo oli pienempi tai yhtä suuri kuin 9 g/ dl oireilevilla potilailla ja pienempi tai yhtä suuri kuin 7 g/ dl oireettomilla potilailla.
Primary efficacy endpoints were haemoglobin stabilization (patients who maintained a haemoglobin concentration above the haemoglobin set-point and avoid any RBC transfusion for the entire 26 week period) and blood transfusion requirement.
Ensisijaisia lopputapahtumia olivat hemoglobiinin 7 vakiintuminen (potilaat, joilla hemoglobiinipitoisuus pysyi hemoglobiinin asetusarvon yläpuolella ja joilla punasolusiirto pystyttiin välttämään koko 26 viikon jakson ajan) ja verensiirron tarve.
Haemolysis was monitored mainly by the measurement of serum LDH levels, and the proportion of PNH RBCs was monitored by flow cytometry.
Lisäksi PNH- punasolujen osuutta seurattiin virtaussytometrialla.