natgillin/translations-raw huggingface dataset:
There is no experience with the use of Zavesca in patients with type 1 Gaucher disease under the age of 18.
Zavescan käytöstä alle 18- vuotiaille, tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastaville potilaille ei ole kokemusta.
The use of Zavesca is therefore not recommended in children or adolescents with type 1 Gaucher disease.
Zavescaa ei siksi suositella annettavaksi lapsille ja nuorille, jotka sairastavat tyypin 1 Gaucher’ n tautia.
There is no experience with the use of Zavesca in patients over the age of 70.
Zavescan käytöstä ei ole kokemusta yli 70- vuotiailla potilailla.
Dosage in Niemann-Pick type C disease
Annostus hoidettaessa Niemann- Pickin tyypin C tautia
The recommended dose for the treatment of adult and adolescent patients with Niemann-Pick type C disease is 200 mg three times a day.
Suositeltu annos hoidettaessa nuoria ja aikuisikäisiä potilaita, jotka sairastavat Niemann- Pickin tyypin C tautia on 200 mg kolme kertaa vuorokaudessa.
Dosing in patients under the age of 12 years should be adjusted on the basis of body surface area as illustrated below:
2 Hoidettaessa alle 12 vuoden ikäisiä potilaita on annos sovitettava potilaan pinta- alan mukaisesti, kuten seuraavasta taulukosta ilmenee:
Body surface area (m2)
Pinta- ala (m2)
> 1.25 > 0.88 - 1.25 > 0.73 - 0.88 > 0.47 - 0.73 ≤ 0.47
> 0, 88 - 1, 25 > 0, 73 - 0, 88 > 0, 47 - 0, 73 ≤ 0, 47
200 mg three times a day 200 mg twice a day 100 mg three times a day 100 mg twice a day 100 mg once a day
200 mg kaksi kertaa vuorokaudessa 100 mg kolme kertaa vuorokaudessa 100 mg kaksi kertaa vuorokaudessa 100 mg kerran vuorokaudessa
The benefit to the patient of treatment with Zavesca should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
Potilaan Zavesca- hoidosta saama hyöty on arvioitava säännöllisesti (ks. kohta 4. 4).
There is limited experience with the use of Zavesca in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
Kokemusta Zavescan käytöstä hoidettaessa alle 4- vuotiaita Niemann- Pickin tyypin C tautia sairastavia potilaita on vain vähän.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 50– 70 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg twice daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 200 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Potilaille, joiden sovitettu kreatiniinipuhdistuma on 50– 70 ml/ min/ 1, 73 m2, hoito on aloitettava annostuksella 100 milligrammaa kaksi kertaa vuorokaudessa, kun hoidetaan tyypin 1 Gaucher’ n tautia ja annoksella 200 mg kaksi kertaa vuorokaudessa (sovitettu pinta- alan mukaan alle 12- vuotiaille potilaille), kun hoidetaan Niemann- Pickin tyypin C tautia.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 30– 50 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg once daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 100 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Kun sovitettu kreatiniinipuhdistuma on 30– 50 ml/ min/ 1, 73 m2, hoito on aloitettava annostuksella yksi 100 milligramman kapseli vuorokaudessa kun hoidetaan tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastavia potilaita ja annoksella 100 mg kaksi kertaa vuorokaudessa (sovitettu pinta- alan mukaan alle 12- vuotiaille potilaille), kun hoidetaan Niemann- Pickin tyypin C tautia.
Use in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Zavescaa ei suositella annettavaksi potilaille, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/ min/ 1, 73 m2) (ks. kohdat 4. 4 ja 5. 2).
Zavesca has not been evaluated in patients with hepatic impairment.
Maksan vajaatoiminta Zavescaa ei ole tutkittu maksan vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of Zavesca having an efficacy or safety advantage over ERT.
Vaikka Zavescaa ei ole verrattu suoraan entsyymikorvaushoitoon (Enzyme Replacement Therapy, ERT) aiemmin hoitamattomilla, tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastavilla potilailla, ei sen paremmasta tehosta tai turvallisuudesta entsyymikorvaushoitoon verrattuna ole näyttöä.
ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Entsyymikorvaushoito on tavanomainen hoito tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastaville potilaille (ks. kohta 5. 1).
The efficacy and safety of Zavesca has not been specifically evaluated in patients with severe Gaucher disease.
Zavescan tehoa ja turvallisuutta ei ole arvioitu nimenomaan vaikeaa Gaucher’ n tautia sairastavilla potilailla.
Approximately 38% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
Kliinisissä tutkimuksissa noin 38 prosenttia tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastavista potilaista ja 58 prosenttia Niemann- Pickin tyypin C sairastavista potilaista on ilmoittanut vapinaa hoidon aikana.
In type 1 Gaucher disease, these tremors were described as an exaggerated physiological tremor of the hands.
Tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastavat potilaat kuvasivat vapinaa korostuneeksi käsien fysiologiseksi vapinaksi.
Tremor usually began within the first month, and in many cases resolved during treatment after between 1 and 3 months.
Vapina alkoi tavallisesti ensimmäisen hoitokuukauden aikana ja hoidon jatkuessa hävisi usein 1– 3 kuukauden kuluessa.
Regular monitoring of vitamin B12 level is recommended because of the high prevalence of vitamin B12 deficiency in patients with type 1 Gaucher disease.
BB12- vitamiiniarvojen säännöllistä seurantaa suositellaan, koska tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastavilla potilailla esiintyy usein B12- vitamiinin puutosta.
Peripheral B
3 Perifeeristä neuropatiaa on raportoitu joillakin Zavesca- hoitoa saaneilla potilailla, joilla saattoi olla muita samanaikaisia häiriöitä, kuten B12- vitamiinin puutos tai monoklonaalinen gammopatia.
neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
Perifeerisen neuropatian ilmaantuminen näyttää olevan tavallisempaa tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastaville potilaille kuin väestössä yleensä.
Patients who develop symptoms such as numbness and tingling should have a careful re-assessment of risk-benefit.
Jos potilailla ilmenee oireita, kuten puutumista tai pistelyä, heidän hoitonsa riskit ja hyödyt on arvioitava huolellisesti uudelleen.
Gastrointestinal events, mainly diarrhoea, have been observed in more than 80% of patients, either at the outset of treatment or intermittently during treatment (see section 4.8).
Ruoansulatuskanavan haittatapahtumia, lähinnä ripulia, on havaittu yli 80 prosentilla potilaista joko hoidon alussa tai jaksoittaisesti hoidon aikana (ks. kohta 4. 8).
The mechanism is probably inhibition of disaccharidases in the gastrointestinal tract.
Mekanismina saattaa olla disakkaridaasien esto ruoansulatuskanavassa.
The majority of cases are mild and are expected to resolve spontaneously on therapy.
Useimmat tapaukset ovat lieviä ja niiden odotetaan häviävän itsestään hoidon aikana.
In clinical practice, diarrhoea has been observed to respond to diet modification (reduction of lactose and other carbohydrate intake), to taking Zavesca away from meals, and/ or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
Kliinisissä tilanteissa ripulin on todettu reagoivan ruokavalion muutokseen (laktoosin ja muiden hiilihydraattien vähentämiseen), Zavescan ottamiseen muulloin kuin aterian yhteydessä ja/ tai ripulilääkevalmisteisiin, kuten loperamidiin.
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects spermatogenesis and sperm parameters, and reduces fertility (see sections 4.6 and 5.3).
Rotilla tehdyt tutkimukset osoittavat, että miglustaatti vaikuttaa haitallisesti spermatogeneesiin ja sperman ominaisuuksiin ja heikentää hedelmällisyyttä (ks. kohdat 4. 6 ja 5. 3).
Until further information is available, before seeking to conceive, male patients should cease Zavesca and maintain reliable contraceptive methods for a further 3 months.
Niin kauan kunnes lisätietoa tulee saataville, miespotilaita kehotetaan lopettamaan Zavescan käyttö ja käyttämään sen jälkeen luotettavaa ehkäisymenetelmää 3 kuukauden ajan ennen hedelmöityksen yrittämistä.
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure of miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
Munuaisten toiminnan ja miglustaatin puhdistuman välillä on läheinen yhteys, ja miglustaatille altistuminen lisääntyy selvästi potilailla, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (ks. kohta 5. 2).
Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended.
Zavescaa ei suositella annettavaksi potilaille, joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/ min/ 1, 73 m2).
Niemann-Pick type C disease
Niemann- Pickin tyypin C tauti
The benefit of treatment with Zavesca for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e. g. every 6 months; continuation of therapy should be re-appraised after at least 1 year of treatment with Zavesca.
Hoidon jatkuminen on arvioitava viimeistään vuoden Zavesca- hoidon jälkeen.
Reduced growth has been reported in some paediatric patients with Niemann-Pick type C disease in the early phase of treatment with miglustat where the initial reduced weight gain may be accompanied or followed by reduced height gain.
Joidenkin Niemann- Pickin tyypin C tautia sairastavien lapsipotilaiden pituuskasvun on raportoitu hidastuneen miglustaattihoidon alussa: aluksi todettuun painonlisäyksen vähenemiseen saattoi liittyä pituuskasvun hidastumista, tai painonnousun väheneminen saattoi olla seurausta pituuskasvun hidastumisesta.
Growth should be monitored in paediatric and adolescent patients during treatment with Zavesca; the benefit/ risk balance should be re-assessed on an individual basis for continuation of therapy.
Zavesca- hoidon aikana on lasten ja nuorten potilaiden pituuskasvua seurattava, ja hyödyn ja haitan välinen tasapaino on arvioitava yksilöllisesti harkittaessa hoidon jatkamista.
Mild reductions in platelet counts without association to bleeding were observed in some patients with Niemann-Pick type C disease treated with Zavesca.
Joillakin Niemann- Pickin tyypin C tautia sairastavilla, Zavesca- valmisteella hoidetuilla potilailla todettiin verihiutalemäärän lievä väheneminen, johon ei liittynyt verenvuotoja.
In patients included in the clinical trial, 40%-50% of patients had platelet counts below the lower limit of normal at baseline.
Kliiniseen lääketutkimukseen osallistuneista potilaista 40 – 50%: lla havaittiin viitealueen alareunan alittavia verihiutalemääriä.
Limited data suggest that co-administration of Zavesca and Cerezyme in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
Vähäiset tiedot viittaavat siihen, että Zavescan ja Cerezymen samanaikainen käyttö tyypin I Gaucher’ n tautia sairastaville potilaille voi johtaa pienempään altistukseen miglustaatille (pienessä rinnakkaisryhmätutkimuksessa havaittiin, että Cmax- arvo pieneni noin 22% ja AUC- arvo pieneni 14%).
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of Cerezyme.
Tämä tutkimus osoittaa myös, että Zavesca ei vaikuta Cerezymen farmakokinetiikkaan tai vaikuttaa siihen vain vähän.
4 There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.
Zavescan käytöstä raskaana oleville naisille ei ole riittävästi tietoa.
Studies in animals have shown reproductive toxicity, including dystocia (see section 5.3).
Eläinkokeissa on osoitettu lisääntymistoksisuutta ja synnytyksen vaikeutumista (ks. kohta 5. 3).
Miglustat crosses the placenta and should not be used during pregnancy.
Miglustaatti läpäisee istukan.
Contraceptive measures should be used by women of childbearing potential.
Lisääntymisiässä olevien naisten on huolehdittava raskauden ehkäisystä.
Zavesca should not be used during breast-feeding.
Zavescaa ei saa käyttää imetyksen aikana.
Male patients should maintain reliable contraceptive methods while taking Zavesca and for 3 months after finishing treatment (see sections 4.4 and 5.3)
Miespotilaiden on käytettävä luotettavaa ehkäisymenetelmää Zavescan käytön aikana ja kolmen kuukauden ajan hoidon päätyttyä (ks. kohdat 4. 4 ja 5. 3)
No studies on the effects of Zavesca on the ability to drive or use machines have been performed.
Tutkimuksia Zavescan vaikutuksesta ajokykyyn tai koneiden käyttökykyyn ei ole tehty.
However, dizziness has been reported as a very common adverse event, and patients suffering from dizziness should not drive or operate machinery.
Potilaat, joilla huimausta esiintyy, eivät saa ajaa autoa tai käyttää koneita.
In nine clinical trials in different indications 206 patients were treated with Zavesca at dosages of 50- 200 mg t. i. d. for an average duration of 2.2 years.
Yhdeksässä kliinisessä tutkimuksessa, joissa käyttöaiheet vaihtelivat, hoidettiin 206 potilasta Zavesca - valmisteella annoksin 50– 200 mg kolme kertaa vuorokaudessa, keskimäärin 2, 2 vuoden ajan.
Of these patients, 90 had type 1 Gaucher disease, and 40 had Niemann-Pick type C disease.
Näistä potilaista 90: llä oli tyypin 1 Gaucher’ n tauti ja 40: llä oli Niemann- Pickin tyypin C tauti.
The most common adverse reactions were gastrointestinal, with diarrhoea and other abdominal complaints, and weight loss.
Tavallisimmat haittatapahtumat liittyivät ruoansulatuselimistöön (ripulia ja muita vatsavaivoja sekä painon laskua).
Adverse drug reactions, defined as treatment-emergent adverse events reported as related to treatment by the investigator and occurring in > 1% of patients, are listed in the table below by body system and frequency (very common: ≥ 1/ 10, common: ≥ 1/ 100 < 1/ 10).
Haittatapahtumat on esitetty elinjärjestelmän ja yleisyyden mukaisessa järjestyksessä (hyvin yleinen ≥ 1/ 10, yleinen ≥ 1/ 100, < 1/ 10).
Metabolism and Nutrition Disorders Very common Common
Aineenvaihdunta - ja ravitsemus Hyvin yleinen Yleinen
Weight loss Anorexia, decreased appetite
Painonlasku Ruokahaluttomuus, vähentynyt ruokahalu
Insomnia, libido decreased
Unettomuus, heikentynyt sukupuolinen halukkuus
Nervous System Disorders Very common Common
Hermosto Hyvin yleinen Yleinen
Tremor, Peripheral neuropathy, headache, paraesthesia, dizziness, ataxia, hypoaesthesia
Vapina Perifeerinen neuropatia, päänsärky, parestesia, huimaus, ataksia, hypestesia
Gastrointestinal Disorders Very common Common
Ruoansulatuselimistö
Diarrhoea, flatulence, abdominal pain Nausea, vomiting, abdominal distension/ discomfort, constipation, dyspepsia
Hyvin yleinen Yleinen
Musculoskeletal and connective tissue disorders Common
Ripuli, ilmavaivat, vatsakipu Pahoinvointi, oksentelu, vatsan turvotus/ vatsavaiva, ummetus, dyspepsia
General disorders and administration site reactions Common:
Luusto, lihakset ja sidekudos Yleinen
Fatigue, asthenia
Lihaskrampit
5
5 Yleisoireet ja antopaikassa todettavat haitat Yleinen
Nerve conduction studies abnormal,
Poikkeava hermojen välitysnopeustutkimuksen tulos
Weight loss has been observed in approximately 60% of patients.
Painonlaskua on havaittu noin 60 prosentilla potilaista.
The greatest effect was at 12 months, with a mean weight loss of 6– 7% of body weight, with a subsequent tendency for an increase in weight towards the baseline value.
Paino oli alhaisimmillaan 12 kuukauden kuluttua, jolloin se oli laskenut keskimäärin 6– 7%, minkä jälkeen paino alkoi tavallisesti nousta kohti lähtötilannetta.
Zavesca has been studied in indications where certain events reported as adverse drug reactions, such as neurological symptoms/ signs and thrombocytopenia could also be due to the underlying conditions.
Zavesca- valmistetta on tutkittu myös sellaisissa käyttöaiheissa, joissa tietyt haittatapahtumiksi raportoidut tapahtumat, esim. neurologiset oireet/ löydökset sekä trombosytopenia, ovat voineet liittyä hoidettavaan tilaan.
Isolated cases of cognitive dysfunction have been reported during clinical trials of Zavesca in type 1 Gaucher disease.
Yksittäisiä kognition häiriintyminen tapauksia on raportoitu kliinisistä tutkimuksissa, joissa Zavesca - valmistetta on käytetty tyyppi 1 Gaucher’ n tautia sairastavien potilaiden hoitoon.
A causal relationship to Zavesca has not been established.
Syy- yhteyttä Zavescan ja kognition häiriintymisien välillä ei ole osoitettu.
Zavesca has been administered at doses of up to 3000 mg/ day for up to six months in HIV positive patients during clinical trials.
Zavescaa on annettu kliinisissä tutkimuksissa HIV- positiivisille potilaille enintään 3 000 milligramman vuorokausiannoksina enintään kuuden kuukauden ajan.
Leukopenia and neutropenia have also been observed in a similar group of patients receiving 800 mg/ day or higher dose.
Leukopeniaa ja neutropeniaa on myös havaittu samankaltaisessa potilasryhmässä, kun vuorokausiannos oli vähintään 800 mg.
1 Pharmacodynamic properties
5. 1 Farmakodynamiikka
Other alimentary tract and metabolism products, ATC Code:
Muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, ATC- koodi:
Type 1 Gaucher disease
Tyypin 1 Gaucher’ n tauti
Gaucher disease is an inherited metabolic disorder caused by a failure to degrade glucosylceramide resulting in lysosomal storage of this material and widespread pathology.
Gaucher’ n tauti on perinnöllinen aineenvaihduntahäiriö, jonka syynä on elimistön puutteellinen kyky hajottaa glukosyyliseramidia, mikä johtaa sen kertymiseen lysosomeihin ja laaja- alaisiin häiriöihin.
In vitro, glucosylceramide synthase is inhibited by miglustat with an IC50 of 20-37 µM.
In vitro miglustaatin glukosyyliseramidisyntaasin IC50 - estopitoisuus on 20 – 37 μM.
In addition, inhibitory action on a non-lysosomal glycosylceramidase has been demonstrated experimentally in vitro The inhibitory action on glucosylceramide synthase forms the rationale for substrate reduction therapy in Gaucher disease.
Tämä glukosyyliseramidaasisyntaasiin kohdistuva estovaikutus muodostaa perusteen Gaucher’ n taudin substraattipelkistyshoidolle.
Twenty-eight patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease were enrolled in this 12-month non-comparative study, and 22 patients completed the study.
Tähän 12 kuukauden mittaiseen ei- vertailevaan tutkimukseen otettiin mukaan 28 lievää tai keskivaikeaa tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastavaa henkilöä, joista 22 oli mukana tutkimukseen loppuun asti.
At 12 months, there was a mean reduction in liver organ volume of 12.1% and a mean reduction in spleen volume of 19.0%.
Kun hoito oli jatkunut 12 kuukautta, maksan tilavuus oli pienentynyt keskimäärin 12, 1% ja pernan tilavuus oli pienentynyt keskimäärin 19, 0%.
A mean increase in haemoglobin concentration of 0.26 g/ dl and a mean platelet count increase of 8.29 × 109/ l were observed.
Hemoglobiinipitoisuus 6 kasvoi keskimäärin 0, 26 g/ dl, ja trombosyyttiarvo nousi keskimäärin 8, 29 × 109/ l.
After 3 years of continuous Zavesca treatment, mean reductions in liver and spleen organ volume were 17.5% and 29.6%, respectively.
Kun Zavesca- hoito oli jatkunut yhtäjaksoisesti 3 vuotta, maksan tilavuus oli pienentynyt keskimäärin 17, 5% ja pernan tilavuus 29, 6%.
There was a mean increase of 22.2 × 109/ l in platelet count, and a mean increase of 0.95 g/ dl in haemoglobin concentration.
Trombosyyttiarvo oli noussut keskimäärin 22, 2 × 109/ l ja hemoglobiinipitoisuus keskimäärin 0, 95 g/ dl.
6 A second open, controlled study randomised 36 patients who had received a minimum of 2 years of treatment with ERT, into three treatment groups: continuation with Cerezyme, Cerezyme in combination with Zavesca, or switch to Zavesca.
Toisessa avoimessa kontrolloidussa tutkimuksessa 36 potilasta, jotka olivat saaneet vähintään kahden vuoden ajan entsyymikorvaushoitoa, jaettiin satunnaistetusti kolmeen hoitoryhmään: jatkamaan Cerezymen käyttöä, saamaan Zavescan ja Cerezymen yhdistelmähoitoa tai siirtymään Zavesca - hoitoon.
This study was conducted over a 6-month randomised comparison period followed by 18 months extension where all patients received Zavesca monotherapy.
Tutkimus alkoi 6 kuukauden kestoisella, satunnaistetulla vertailevalla jaksolla, jonka jälkeen kaikki potilaat saivat Zavesca- valmistetta monoterapiana18 kuukauden kestoisessa jatko- osassa.
In the first 6 months in patients who were switched to Zavesca, liver and spleen organ volumes and haemoglobin levels were unchanged.
Tutkimuksen ensimmäisessä 6 kuukauden jaksossa Zavesca- hoitoon siirtyneiden potilaiden maksan ja pernan tilavuus ja hemoglobiinipitoisuus pysyivät ennallaan.
In some patients there were reductions in platelet count and increases in chitotriosidase activity indicating that Zavesca monotherapy may not maintain the same control of disease activity in all patients.
Joillakin potilailla trombosyyttiarvo pieneni ja kitotriosidaasin aktiivisuus lisääntyi, mikä viittaa siihen, että Zavesca- monoterapia ei hillinne tautia yhtä hyvin kaikilla potilailla.
29 patients continued in the extension period.
29 potilasta osallistui tutkimuksen jatko- osaan.
When compared to the measurements at 6 months, disease control was unchanged after 18 and 24 months of Zavesca monotherapy (20 and 6 patients, respectively).
Taudin aktiivisuus oli ennallaan 18: n (20 potilasta) ja 24: n (6 potilasta) kuukauden Zavesca- hoidon jälkeen verrattuna tilanteeseen 6 kuukauden kohdalla.
No patient showed rapid deterioration of type 1 Gaucher disease following the switch to Zavesca monotherapy.
Yhdelläkään tyypin 1 Gaucher’ n tautia sairastavista potilaista, ei esiintynyt taudin nopeaa etenemistä Zavesca- monoterapiaan siirtymisen jälkeen.
An additional monotherapy study was performed in 18 patients at a total daily dose of 150 mg, and results indicate reduced efficacy compared to a total daily dose of 300 mg.
Tulokset osoittavat tehon olleen heikompi verrattuna 300 milligramman vuorokausiannokseen.
Bone manifestations of type 1 Gaucher disease were evaluated in 3 open-label clinical studies in patients treated with miglustat 100 mg t. i. d. for up to 2 years (n = 72).
Potilaita oli hoidettu miglustatilla annoksin 100 mg kolme kertaa vuorokaudessa kahteen vuoteen asti (n = 72).
In a pooled analysis of uncontrolled data, bone mineral density Z-scores at the lumbar spine and femoral neck increased by more than 0.1 units from baseline in 27 (57%) and 28 (65%) of the patients with longitudinal bone density measurements.
Kontrolloimattoman datan yhteisanalyysistä ilmeni, että lannerangan mineraalitiheyttä kuvaava Z- arvo suureni vähintään arvolla 0, 1 verrattuna lähtöarvoon 27: llä (57%) potilaalla, kun mittaus tehtiin pitkittäin tapahtuvalla luun mineraalitiheyden mittausmenetelmällä.
There were no events of bone crisis, avascular necrosis or fracture during the treatment period.
Hoitojakson aikana ei ilmennyt yhtään luustokriisi -, avaskulaarinekroosi - eikä luunmurtumatapahtumaa.
Niemann-Pick type C disease is a very rare, invariably progressive and eventually fatal neurodegenerative disorder characterised by impaired intracellular lipid trafficking.
Niemann- Pickin tyypin C tauti on hyvin harvinainen, vääjäämättömästi etenevä ja ennen pitkää kuolemaan johtava neurodegeneratiivinen sairaus, jota luonnehtii solunsisäisen rasvan kulkeutumisen häiriintyminen.
Data to support safety and efficacy of Zavesca in Niemann-Pick type C disease come from a prospective open-label clinical trial and a retrospective survey.
Tiedot, joihin Zavesca- valmisteen teho ja turvallisuus perustuvat hoidettaessa Niemann- Pickin tyypin C tautia, ovat peräisin prospektiivisesta, avoimesta kliinisestä lääketutkimuksesta sekä retrospektiivisesta katsauksesta.