natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Package size 30 tablets 120 tablets 240 tablets
Pakkauskoko 30 tablettia 120 tablettia 240 tablettia
Off-white to light yellow soluble tablet with “ 177 ” imprinted on one face.
Luonnonvalkoinen – vaaleankeltainen liukeneva tabletti, jonka toisella puolella on merkintä ” 177 ”.
Kuvan is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (HPA) in adult and paediatric patients of 4 years of age and over with phenylketonuria (PKU) who have been shown to be responsive to such treatment (see section 4.2).
Kuvan on indikoitu hyperfenyylialaninemian (HPA) hoitoon aikuispotilailla ja vähintään neljän vuoden ikäisillä lapsipotilailla, joilla on fenyyliketonuria (PKU) ja joilla on osoitettu vaste tällaiselle hoidolle (ks. kohta 4. 2).
Kuvan is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (HPA) in adult and paediatric patients with tetrahydrobiopterin (BH4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment (see section 4.2).
Kuvan on indikoitu myös hyperfenyylialaninemian (HPA) hoitoon aikuis - ja lapsipotilailla, joilla on tetrahydrobiopteriinin (BH4) puutos ja joilla on osoitettu vaste tällaiselle hoidolle (ks. kohta 4. 2).
Treatment with Kuvan must be initiated and supervised by a physician experienced in the treatment of PKU and BH4 deficiency.
Kuvan- hoito tulee aloittaa ja hoitoa tulee ylläpitää PKU: n ja BH4- puutoksen hoitoon perehtyneen lääkärin valvonnassa.
Kuvan should be administered with a meal as a single daily dose, at the same time each day, preferably in the morning.
Kuvan tulee ottaa aterian yhteydessä yhtenä annoksena kerran päivässä, samaan aikaan joka päivä, mieluiten aamuisin.
Active management of dietary phenylalanine and overall protein intake while taking Kuvan is required to ensure adequate control of blood phenylalanine levels and nutritional balance.
Ravinnon sisältämän fenyylialaniinin määrän ja proteiinin kokonaissaannin aktiivinen hallinta Kuvan - hoidon aikana on tarpeen veren fenyylialaniinitasojen ja ravitsemustasapainon riittävän kontrolloinnin varmistamiseksi.
As HPA due to either PKU or BH4 deficiency is a chronic condition, once responsiveness is demonstrated, Kuvan is intended for long-term use.
Koska PKU: sta tai BH4- puutoksesta johtuva HPA on krooninen tila on Kuvan tarkoitettu pitkäaikaiseen hoitoon hoitovasteen osoittamisen jälkeen.
However, there are limited data regarding the long-term use of Kuvan.
Kuvanin pitkäaikaiskäytöstä on kuitenkin rajallisesti tietoa.
Kuvan is provided as 100 mg tablets.
Kuvan toimitetaan 100 mg: n tabletteina.
The calculated daily dose based on body weight should be rounded to the nearest multiple of 100.
Kehon painoon perustuva laskennallinen päiväannos tulisi pyöristää lähimpään sadan kerrannaiseen.
For instance, a calculated dose of 401 to 450 mg should be rounded down to 400 mg corresponding to 4 tablets.
Esimerkiksi laskennallinen annos 401- 450 mg tulisi pyöristää alaspäin 400 mg: aan, joka vastaa neljää tablettia.
A calculated dose of 451 mg to 499 mg should be rounded up to 500 mg corresponding to 5 tablets.
Laskennallinen annos 451- 499 mg tulisi pyöristää ylöspäin 500 mg: aan, joka vastaa viittä tablettia.
The starting dose of Kuvan in adult and paediatric patients with PKU is 10 mg/ kg body weight once daily.
Kuvanin aloitusannos aikuis - ja lapsipotilailla, joilla on PKU, on 10 mg/ kg kehon painoa kerran päivässä.
The dose is adjusted, usually between 5 and 20 mg/ kg/ day, to achieve and maintain adequate blood phenylalanine levels as defined by the physician.
Hoitoa säädetään, yleensä välillä 5- 20 mg/ kg/ vrk, lääkärin määrittelemien sopivien fenyylialaniinitasojen saavuttamiseksi ja ylläpitämiseksi.
2 BH4 deficiency
2 BH4- puutos
The starting dose of Kuvan in adult and paediatric patients with BH4 deficiency is 2 to 5 mg/ kg body weight once daily.
Kuvanin aloitusannos aikuis - ja lapsipotilailla, joilla on BH4- puutos, on 2- 5 mg/ kg kehon painoa kerran päivässä.
Doses may be adjusted up to 20 mg/ kg/ day.
Annosta voidaan säätää aina 20 mg/ kg/ vrk asti.
Determination of Response
Hoitovasteen määrittäminen
It is of primary importance to initiate Kuvan treatment as early as possible to avoid the appearance of non-reversible clinical manifestations of neurological disorders in paediatric patients and cognitive deficits and psychiatric disorders in adults due to sustained elevations of blood phenylalanine.
Kuvan- hoidon mahdollisimman varhainen aloitus on ensiarvoisen tärkeää, jotta estettäisiin jatkuvasti kohonneen veren fenyylialaniinin aiheuttama, neurologisista häiriöistä johtuva palautumattomien kliinisten oireiden ilmeneminen lapsipotilailla, sekä kognitiivisen vajeen ja psykiatristen häiriöiden ilmeneminen aikuisilla.
Response to treatment is determined by a decrease in blood phenylalanine following treatment with Kuvan.
Hoitovaste määritetään Kuvan- hoitoa seuraavan veren fenyylialaniinin laskun perusteella.
Blood phenylalanine levels should be checked before initiating treatment and after 1 week of treatment with Kuvan at the recommended starting dose.
Veren fenyylialaniinitasot tulisi tarkistaa ennen hoidon aloittamista sekä viikon kuluttua Kuvan- hoidon aloittamisesta suositellulla aloitusannoksella.
If an unsatisfactory reduction in blood phenylalanine levels is observed, then the dose of Kuvan can be increased weekly to a maximum of 20 mg/ kg/ day, with continued weekly monitoring of blood phenylalanine levels over a one month period.
Mikäli veren fenyylialaniinitasojen lasku on riittämätöntä voidaan Kuvanin annosta nostaa viikottain aina maksimiin eli 20 mg/ kg/ vrk saakka, ja jatkaa viikottaista veren fenyylialaniinipitoisuuksien seurantaa kuukauden ajan.
The dietary phenylalanine intake should be maintained at a constant level during this period.
Ravinnosta saatavan fenyylialaniinin määrä tulisi pitää vakiona tämän jakson ajan.
A satisfactory response is defined as a ≥ 30 percent reduction in blood phenylalanine levels or attainment of the therapeutic blood phenylalanine goals defined for an individual patient by the treating physician.
Riittävä vaste määritellään ≥ 30 prosentin laskuna veren fenyylialaniinitasoissa tai hoitavan lääkärin yksittäiselle potilaalle asettamien terapeuttisten veren fenyylialaniinitavoitteiden saavuttamisena.
Patients who fail to achieve this level of response within the described one month test period should be considered non-responsive and should not receive treatment with Kuvan.
Potilaita, jotka eivät saavuta tällaista vastetasoa kuukauden kokeiluaikana, on pidettävä hoitoon vastaamattomina eikä heitä tulisi hoitaa Kuvanilla.
Once responsiveness to Kuvan has been established, the dose may be adjusted within the range of 5 to 20 mg/ kg/ day according to response to therapy.
Kun vaste Kuvanille on osoitettu voidaan annosta säätää välillä 5- 20 mg/ kg/ vrk hoitovasteen mukaan.
It is recommended that blood phenylalanine and tyrosine levels be tested one or two weeks after each dose adjustment and monitored frequently thereafter.
On suositeltavaa määrittää veren fenyylialaniini - ja tyrosiinitasot 1- 2 viikon kuluttua jokaisen annoksen säätämisen jälkeen ja seurata niitä säännöllisesti sen jälkeen.
Patients treated with Kuvan must continue a restricted phenylalanine diet and undergo regular clinical assessment (such as monitoring of blood phenylalanine and tyrosine levels, nutrient intake, and psycho-motor development).
Kuvan- hoitoa saavien potilaiden tulee jatkaa fenyylialaniinin suhteen rajoitettua ruokavaliota ja käydä säännöllisesti tutkimuksissa (kuten veren fenyylialaniini - ja tyrosiinitasojen, ravintoaineiden saannin sekä psykomotorisen kehityksen seurannassa).
The tablets should be administered as a single daily dose with a meal, to increase the absorption, and at the same time each day preferably in the morning.
Tabletit tulisi ottaa yhtenä päivittäisenä annoksena aterian yhteydessä imeytymisen lisäämiseksi, samaan aikaan joka päivä, mieluiten aamuisin.
Patients should be advised not to swallow the desiccant capsule found in the bottle.
Potilaille on neuvottava, että pullossa olevaa kuivausainekapselia ei saa niellä.
The solution should be drunk within 15 to 20 minutes.
Liuos tulisi juoda 15- 20 minuutin kuluessa.
For doses below 100 mg, one tablet should be dissolved in 100 ml of water and the volume of solution corresponding to the prescribed dose administered.
Alle 100 mg: n annoksille yksi tabletti tulisi liuottaa 100 ml: aan vettä ja ottaa määrättyä annosta vastaava tilavuus liuosta.
An accurate measuring device with suitable graduations should be used to ensure administration of the appropriate volume of solution.
Oikean liuostilavuuden ottamisen varmistamiseksi tulisi käyttää tarkkaa mittausvälinettä, jossa on sopiva mitta- asteikko.
The prescribed number of tablets should be placed in a glass or cup with 120 to 240 ml of water and stirred until dissolved.
Lääkärin määrämä tablettimäärä laitetaan lasiin tai kuppiin, jossa on 120- 240 ml vettä, ja sekoitetaan kunnes tabletit ovat liuenneet.
Paediatric patients
3 Lapsipotilaat
The prescribed number of tablets should be placed in a glass or cup with up to 120 ml of water and stirred until dissolved.
Lääkärin määrämä tablettimäärä laitetaan lasiin tai kuppiin, jossa on korkeintaan 120 ml vettä, ja sekoitetaan kunnes tabletit ovat liuenneet.
3 Dose adjustment
Annoksen säätäminen
Treatment with Kuvan may decrease blood phenylalanine levels below the desired therapeutic level.
Kuvan- hoito voi laskea veren fenyylialaniinitasoja terapeuttista tavoitetasoa alhaisemmaksi.
Blood phenylalanine and tyrosine levels should be tested, particularly in children, one to two weeks after each dose adjustment and monitored frequently thereafter, under the direction of the treating physician.
Veren fenyylialaniini - ja tyrosiinitasot tulisi määrittää, erityisesti lapsilta, 1- 2 viikon kuluttua jokaisen annoksen säätämisen jälkeen ja seurata niitä säännöllisesti sen jälkeen hoitavan lääkärin ohjauksessa.
If inadequate control of blood phenylalanine levels is observed during treatment with Kuvan, the patient ’ s adherence to the prescribed treatment, and diet, should be reviewed before considering an adjustment of the dose of Kuvan.
Mikäli Kuvan- hoidon aikana havaitaan riittämätön veren fenyylialaniinitasojen kontrolli tulisi potilaan sitoutuminen määrättyyn hoitoon ja ruokavalioon tarkistaa ennen kuin harkitaan Kuvan- annoksen muuttamista.
Discontinuation of Kuvan treatment should be done only under the supervision of a physician.
Kuvan- hoito tulisi lopettaa ainoastaan lääkärin valvonnassa.
Kuvan has not been specifically studied in paediatric patients under 4 years of age (see section 5.1).
Kuvania ei ole erityisesti tutkittu alle 4- vuotiailla lapsipotilailla (ks. kohta 5. 1).
Safety and efficacy of Kuvan in patients above 65 years of age have not been established.
Kuvanin turvallisuutta ja tehoa yli 65- vuotiailla potilailla ei ole osoitettu.
Caution must be exercised when prescribing to elderly patients.
Varovaisuutta tulee noudattaa määrättäessä valmistetta iäkkäille potilaille.
Safety and efficacy of Kuvan in patients with renal or hepatic insufficiency have not been established.
Kuvanin turvallisuutta ja tehoa ei ole osoitettu potilailla, joilla on munuaisen tai maksan vajaatoiminta.
Caution must be exercised when prescribing to such patients.
Varovaisuutta tulee noudattaa määrättäessä valmistetta tällaisille potilaille.
Sustained or recurrent dysfunction in the phenylalanine-tyrosine-dihydroxy-L-phenylalanine (DOPA) metabolic pathway can result in deficient body protein and neurotransmitter synthesis.
Pysyvät tai toistuvat häiriöt fenyylialaniini- tyrosiini- dihydroksi- L- fenyylialaniini (DOPA) - metaboliareitissä voivat johtaa puutteelliseen kehon proteiini - ja neurotransmitterisynteesiin.
Prolonged exposure to low blood phenylalanine and tyrosine levels during infancy has been associated with impaired neurodevelopmental outcome.
Pitkäaikainen altistuminen veren matalille fenyylialaniini - ja tyrosiinitasoille varhaislapsuudessa on yhdistetty hermoston heikentyneeseen kehitykseen.
Active management of dietary phenylalanine and overall protein intake while taking Kuvan is required to ensure adequate control of blood phenylalanine and tyrosine levels and nutritional balance.
Ravinnon sisältämän fenyylialaniinin määrän ja proteiinin kokonaissaannin aktiivinen hallinta Kuvan- hoidon aikana on tarpeen veren fenyylialaniini - ja tyrosiinitasojen sekä ravitsemustasapainon riittävän kontrolloinnin varmistamiseksi.
There are limited data regarding the long-term use of Kuvan.
Kuvanin pitkäaikaiskäytöstä on rajallisesti tietoa.
Caution is advised when sapropterin is used in patients with predisposition to convulsions.
Varovaisuutta tulee noudattaa käytettäessa sapropteriinia potilailla, joilla on kouristusalttius.
In clinical studies of patients with BH4 deficiency treated with a preparation of sapropterin, convulsions and exacerbation of convulsions was observed.
Sapropteriinivalmisteella hoidetuilla potilailla, joilla oli BH4- puutos, havaittiin kliinisissä
Special populations
4 tutkimuksissa kouristuksia ja kouristuskohtausten pahenemista.
Although concomitant administration of inhibitors of dihydrofolate reductase (e. g. methotrexate, trimethoprim) has not been studied, such medicinal products may interfere with BH4 metabolism.
Vaikka dihydrofolaattireduktaasi- inhibiittoreiden (esim. metotreksaatti, trimetopriimi) samanaikaista käyttöä ei ole tutkittu, voivat tällaiset lääkevalmisteet häiritä BH4- metaboliaa.
Caution is recommended when using such agents while taking Kuvan.
Varovaisuutta tulee noudattaa käytettäessä tällaisia valmisteita samanaikaisesti Kuvanin kanssa.
Caution is recommended during concomitant use of Kuvan with all agents that cause vasodilation, including those administered topically, by affecting nitric oxide (NO) metabolism or action including classical NO donors (e. g. glyceryl trinitrate (GTN), isosorbide dinitrate (ISDN), sodium nitroprusside (SNP), molsidomin), phosphodiesterase type 5 (PDE-5) inhibitors and minoxidil.
On suositeltavaa noudattaa varovaisuutta käytettäessä Kuvania samanaikaisesti vasodilatoivien valmisteiden kanssa, mukaan lukien paikallisesti käytettävät valmisteet, jotka vaikuttavat typpioksidin (NO) metaboliaan tai toimintaan, kuten klassiset NO - luovuttajat (esim. glyseryylitrinitraatti (GTN), isosorbiditrinitraatti (ISDN), natriumnitroprussidi (NNP), molsidomiini), fosfodiesteraasi tyyppi 5: n (PDE- 5) estäjät sekä minoksidiili.
Caution should be exercised when prescribing Kuvan to patients receiving treatment with levodopa, as it may cause increased excitability and irritability.
Varovaisuutta tulee noudattaa määrättäessä Kuvania potilaille, joita hoidetaan levodopalla, sillä se voi aiheuttaa lisääntynyttä kiihtymystä ja ärtymystä.
For Kuvan, no clinical data on exposed pregnancies are available.
Kliinistä tietoa Kuvanin käytöstä raskauden aikana ei ole saatavilla.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy, embryonal/ foetal development, parturition or postnatal development.
Eläinkokeissa ei ole saatu viitteitä suorista tai epäsuorista haitallisista vaikutuksista raskauteen, alkion/ sikiön kehitykseen, synnytykseen tai syntymän jälkeiseen kehitykseen.
Maternal blood phenylalanine levels must be strictly controlled before and during pregnancy.
Äidin veren fenyylialaniinipitoisuuksia on kontrolloitava tarkoin ennen raskautta ja sen aikana.
The use of Kuvan should be considered only if strict dietary management does not adequately reduce blood phenylalanine levels.
Kuvanin käyttöä tulee harkita vasta mikäli tarkka ravinnon hallinta ei laske riittävästi veren fenyylialaniinitasoja.
It is not known whether sapropterin or its metabolites are excreted in human breast milk.
Ei tiedetä erittyykö sapropteriini tai sen metaboliitit äidinmaitoon.
Kuvan should not be used during breast-feeding.
Kuvania ei tulisi käyttää imetyksen aikana.
Approximately 35% of the 579 patients who received treatment with sapropterin dihydrochloride (5 to 20 mg/ kg/ day) in the clinical trials for Kuvan experienced adverse reactions.
Haittavaikutuksia esiintyi noin 35%: lla niistä 579 potilaasta, jotka saivat sapropteriinidihydrokloridihoitoa (5- 20 mg/ kg/ vrk) Kuvanin kliinisissä tutkimuksissa.
The most commonly reported events are headache and rhinorrhoea.
Yleisimmin raportoidut tapahtumat ovat päänsärky ja rinorrea.
In the pivotal clinical trials for Kuvan, the following undesirable effects have been identified.
5 Kuvanilla tehdyissä kliinisissä avaintutkimuksissa on identifioitu seuraavat haittavaikutukset.
Very common (≥ 1/ 10) and Common (≥ 1/ 100 to < 1/ 10).
Esiintymistiheydet on määritelty seuraavasti: hyvin yleinen (≥ 1/ 10) ja yleinen (≥ 1/ 100, < 1/ 10).
Nervous system disorders Respiratory, thoracic and
Hermosto
Pharyngolaryngeal pain
Hengityselimet, rintakehä ja välikarsina
mediastinal disorders
Nielun ja kurkunpään kipu Nenän kongestio Yskä
Rhinorrhoea
Ruoansulatus- elimistö
Nasal congestion Cough Diarrhoea
Ripuli Oksentelu Vatsakipu
Gastrointestinal disorders Metabolism and nutrition disorders
Aineenvaihdunta ja ravitsemus
Vomiting Abdominal pain Hypophenylalaninemia
Hypofenyylialaninemia
Rebound, as defined by an increase in blood phenylalanine levels above pre-treatment levels, may occur upon cessation of treatment.
Rebound- ilmiö, määriteltynä veren fenyylialaniinitasojen nousuna ennen hoidon aloittamista esiintyneitä tasoja korkeammiksi, on mahdollinen hoidon lopettamisen jälkeen.
Headache and dizziness have been reported after the administration of sapropterin dihydrochloride above the recommended maximum dose of 20 mg/ kg/ day.
Päänsärkyä ja huimausta on raportoitu suositellun päivittäisen enimmäisannoksen 20 mg/ kg/ vrk ylittävän sapropteriinidihydrokloridin annon jälkeen.
Various alimentary tract and metabolism products, ATC code:
Farmakoterapeuttinen ryhmä: muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, ATC- koodi:
Hyperphenylalaninaemia (HPA) is diagnosed as an abnormal elevation in blood phenylalanine levels and is usually caused by autosomal recessive mutations in the genes encoding for phenylalanine hydroxylase enzyme (in the case of phenylketonuria, PKU) or for the enzymes involved in 6R-tetrahydrobiopterin (6R-BH4) biosynthesis or regeneration (in the case of BH4 deficiency).
Hyperfenyylialaninemia (HPA) diagnosoidaan veren fenyylialaniinitasojen epänormaalin kohoamisen perusteella, ja se johtuu yleensä fenyylialaniinihydroksylaasientsyymiä (fenyyliketonuriassa, PKU) tai 6R- tetrahydrobiopteriinin (6R- BH4) biosynteesiin tai regeneraatioon osallistuvia entsyymejä (BH4 - puutoksessa) koodittavien geenien autosomaalisista resessiivisistä mutaatioista.
BH4 deficiency is a group of disorders arising from mutations or deletions in the genes encoding for one of the five enzymes involved in the biosynthesis or recycling of BH4.
BH4- puutos on ryhmä häiriöitä, jotka johtuvat mutaatioista tai deleetioista geeneissä, jotka koodittavat jotain viidestä BH4: n biosynteesiin tai kierrätykseen osallistuvasta entsyymistä.
Sapropterin is a synthetic version of the naturally occurring 6R-BH4, which is a cofactor of the hydroxylases for phenylalanine, tyrosine and tryptophan.
Sapropteriini on synteettinen muoto luonnollisesti esiintyvästä 6R- BH4: stä, joka on fenyylialaniini -, tyrosiini - ja tryptofaanihydroksylaasin kofaktori.
The rationale for administration of Kuvan in patients with BH4 Deficiency is to replace the deficient levels of BH4, thereby restoring the activity of phenylalanine hydroxylase.
Kuvanin antamisen tarkoituksena potilailla, joilla on BH4- hoitoon vastaava PKU, on lisätä vajaatoimintaisen fenyylialaniinihydroksylaasin aktiivisuutta, ja sitä kautta lisätä tai palauttaa fenyylialaniinin oksidatiivista metaboliaa, jotta se olisi riittävä alentamaan tai ylläpitämään veren fenyylialaniinitasoja, estämään tai alentamaan fenyylialaniinin lisäkertymistä ja lisämään ravinnosta
6 Clinical efficacy
6 saatavan fenyylialaniinin siedettävyyttä.
The Phase III clinical development program for Kuvan included 2, randomised placebo-controlled studies in patients with PKU.
Kuvanin faasi III - kehitysohjelma käsitti kaksi satunnaistettua plasebo- kontrolloitua tutkimusta PKU - potilailla.
The results of these studies demonstrate the efficacy of Kuvan to reduce blood phenylalanine levels and to increase dietary phenylalanine tolerance.
Näiden tutkimusten tulokset osoittavat Kuvanin tehon veren fenyylialaniinitasojen laskemisessa ja ravinnosta saatavan fenyylialaniinin siedettävyyden lisäämisessä.
In 88 subjects with poorly controlled PKU who had elevated blood phenylalanine levels at screening, sapropterin dihydrochloride 10 mg/ kg/ day significantly reduced blood phenylalanine levels as compared to placebo.
88 potilaalla, jolla oli huonosti kontrolloitu PKU ja kohonneet veren fenyylialaniinitasot seulontavaiheessa, sapropteriinidihydrokloridi 10 mg/ kg/ vrk laski merkitsevästi veren fenyylialaniinitasoja plaseboon verrattuna.
The baseline blood phenylalanine levels for the Kuvan-treated group and the placebo group were similar, with mean ± SD baseline blood phenylalanine levels of 842.7 ± 299.6 μ mol/ l and 888.3 ± 323.1 μ mol/ l, respectively.
Veren fenyylialaniinin lähtötasot olivat samankaltaiset sapropteriinihoitoa ja plaseboa saaneiden ryhmässä, fenyylialaniinin lähtötasojen keskiarvot ± SD olivat vastaavasti 842, 7 ± 299, 6 µmol/ l ja 888, 3 ± 323, 1 µmol/ l.
The mean ± SD decrease from baseline in blood phenylalanine levels at the end of the 6 week study period was 235.9 ± 257.0 μ mol/ l for the sapropterin treated group (n=47) as compared to an increase of 2.9 ± 239.5 μ mol/ l for the placebo group (n=41) (p < 0.001).
Kuusi viikkoa kestäneen tutkimuksen lopussa keskiarvoinen ± SD veren fenyylialaniinipitoisuuden lasku lähtötasosta oli 235, 9 ± 257, 0 µmol/ l sapropteriinilla hoidettujen ryhmässä (n=47), verrattuna 2, 9 ± 239, 5 µmol/ l nousuun plasebo- ryhmässä (n=41) (p < 0, 001).
For patients with baseline blood phenylalanine levels ≥ 600 µmol/ l, 41.9% (13/ 31) of those treated with sapropterin and 13.2% (5/ 38) of those treated with placebo had blood phenylalanine levels < 600 µmol/ l at the end of the 6-week study period (p=0.012).
Niistä potilaista, joilla veren fenyylialaniinin lähtötasot olivat ≥600 µmol/ l, 41, 9%: lla (13/ 31) sapropteriinilla hoidetuista ja 13, 2%: lla (5/ 38) plasebolla hoidetuista potilaista veren fenyylialaniinitasot olivat kuusi viikkoa kestäneen tutkimuksen lopussa < 600 µmol/ l (p=0, 012).
In a separate 10-week, placebo-controlled study, 45 PKU patients with blood phenylalanine levels controlled on a stable phenylalanine-restricted diet (blood phenylalanine ≤ 480 μ mol/ l on enrolment) were randomized 3:1 to treatment with sapropterin dihydrochloride 20 mg/ kg/ day (n=33) or placebo (n=12).
Erillisessä 10 viikkoa kestäneessä plasebo- kontrolloidussa tutkimuksessa 45 PKU- potilasta, joiden veren fenyylialaniinitasoja kontrolloitiin vakiintuneella fenyylialaniinin suhteen rajoitetulla ruokavaliolla (veren fenyylialaniini ≤480 µmol/ l tutkimukseen mukaantulovaiheessa), satunnaistettiin 3: 1 sapropteriinidihydrokloridihoidolle 20 mg/ kg/ vrk (n=33) tai plasebolle (n=12).
After 3 weeks of treatment with sapropterin dihydrochloride 20 mg/ kg/ day, blood phenylalanine levels were significantly reduced; the mean ± SD decrease from baseline in blood phenylalanine level within this group was 148.5 ±134.2 μ mol/ l (p < 0.001).
Kolmen viikon sapropteriinidihydrokloridihoidon jälkeen annoksella 20 mg/ kg/ vrk veren fenyylialaniinitasot olivat laskeneet merkitsevästi; keskiarvoinen ± SD veren fenyylialaniinitason lasku lähtötilanteesta oli tässä ryhmässä 148, 5 µmol/ l ± 134, 2 µmol/ l (p < 0, 001).