natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Ectopic mineralisation, as manifested by nephrocalcinosis, has been observed in patients with XLH treated with oral phosphorous and vitamin D analogues; these medicinal products should be stopped at least 1 week prior to initiating burosumab treatment (see section 4.2). 
Nefrokalsinoosina ilmenevää ektooppista mineralisaatiota on havaittu X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavilla potilailla, joita on hoidettu suun kautta otettavilla fosfori- ja D-vitamiinianalogeilla; tällaisten lääkevalmisteiden anto tulee lopettaa vähintään 1 viikko ennen burosumabihoidon aloittamista (ks. kohta 4.2).
The burosumab dose was adjusted to target a fasting serum phosphorous concentration of 1.13 to 1.62 mmol/L. 
Burosumabiannosta säädettiin, kunnes saavutettiin seerumin fosforin paastopitoisuus 1,13-1,62 mmol/l.
It is unknown whether burosumab/metabolites are excreted in human milk. 
Ei tiedetä, erittyvätkö burosumabi/metaboliitit ihmisen rintamaitoon.
Monitoring for signs and symptoms of nephrocalcinosis, e.g. by renal ultrasonography, is recommended at the start of treatment and every 6 months for the first 12 months of treatment, and annually thereafter. 
Seuranta nefrokalsinoosin merkkien ja oireiden varalta, esim. munuaisten kaikukuvauksen avulla, on suositeltavaa hoidon alussa ja 6 kuukauden välein ensimmäisten 12 hoitokuukauden ajan sekä tämän jälkeen vuosittain.
Studies in rabbits and adult and juvenile cynomolgus monkeys demonstrated dose-dependent elevations of serum phosphate and 1,25 (OH)2D confirming the pharmacologic actions of burosumab in these species. 
Kaniineilla sekä aikuisilla ja nuorilla cynomolgusapinoilla tehdyissä tutkimuksissa havaittiin annosriippuvaista seerumin fosfaatti- ja 1,25(OH)2D-vitamiinipitoisuuksien kohoamista, mikä vahvisti burosumabin farmakologisen vaikutuksen kyseisissä lajeissa.
All 13 patients were considered RGI-C responders as defined by RGI-C global score ≥ +2.0. 
Kaikki 13 potilasta täyttivät hoitoon vastaamisen RGI-C-kriteerin saavuttamalla RGI-Ckokonaispistemäärän ≥+2,0.
• you have severe kidney disease or kidney failure. 
• jos sinulla on vaikea munuaissairaus tai munuaisten vajaatoiminta.
In paediatric patients, the most frequent potential hypersensitivity events were rash (22%), injection site rash (6%), and urticaria (4%). 
Yleisimmät mahdolliset yliherkkyystapahtumat pediatrisilla potilailla olivat ihottuma (22 %), pistoskohdan ihottuma (6 %) ja nokkosihottuma (4 %).
CRYSVITA should be given by injection under the skin in the arm, abdomen, buttock or thigh by your doctor or a trained healthcare provider. 
CRYSVITA-valmiste annetaan pistoksena ihon alle käsivarteen, vatsaan, pakaraan tai reiteen; pistoksen antaa lääkäri tai muu terveydenhuollon ammattilainen.
• Low vitamin D in your blood 
• Alhainen veren D-vitamiinipitoisuus
Bone changes were consistent with the pharmacology of burosumab and the role of phosphate in bone mineralization, metabolism and turnover. 
Luustomuutokset olivat yhdenmukaisia burosumabin farmakologian ja fosfaatin luun mineralisaatiota, aineenvaihduntaa ja vaihtuvuutta koskevan roolin kanssa.
Genu varum inter-condylar distance and genu valgum inter-malleolar distance did not change from Baseline up to Week 64. 
Varum-polvien nivelnastojen välinen etäisyys ja valgum-polvien kehrästen välinen etäisyys ei muuttunut lähtötilanteesta viikolle 64.
If a dose is missed, talk to your doctor straight away. 
Jos annos jää väliin, käänny heti lääkärin puoleen.
Bone effects seen in adult and juvenile monkeys included changes in bone metabolism markers, increases in thickness and density of cortical bone, increased density of total bone and thickening of long bone. 
Aikuisilla ja nuorilla apinoilla havaittuja luustovaikutuksia olivat muutokset luuston aineenvaihdunnan markkereissa, pintaluiden paksuuntuminen ja tiheyden suureneminen, koko luun tiheyden suureneminen ja putkiluiden paksuuntuminen.
The other ingredients are L-histidine, D-sorbitol (E420), polysorbate 80, L-methionine, 10%, hydrochloric acid, and water for injections. 
Muut aineet ovat L-histidiini, D-sorbitoli (E420), polysorbaatti 80, L-metioniini, suolahappo, 10 %, ja injektionesteisiin käytettävä vesi.
The clearance of burosumab is dependent on body weight and estimated to be 0.290 L/day and 0.136 L/day in a typical adult (70 kg) and paediatric (30 kg) XLH patient, respectively, with corresponding disposition half-life (t1/2) in the serum of approximately 19 days. 
Burosumabin puhdistuma on riippuvainen kehonpainosta, ja sen arvioidaan olevan 0,290 l/vrk tyypillisellä aikuisella (70 kg) ja 0,136 l/vrk tyypillisellä pediatrisella (30 kg) X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavalla potilaalla; alkuvaiheen puoliintumisajan (t1/2) odotetaan vastaavasti olevan noin 19 vuorokautta.
Dizziness may occur following administration of burosumab. 
Huimausta saattaa esiintyä burosumabin annon jälkeen.
By inhibiting FGF23, burosumab increases tubular reabsorption of phosphate from the kidney and increases serum concentration of 1, 25 dihydroxy-Vitamin D. 
Estämällä FGF23:a burosumabi lisää fosfaatin tubulaarista reabsorptiota munuaisissa ja suurentaa seerumin 1,25-dihydroksi-Dvitamiinipitoisuutta.
CRYSVITA is not recommended during pregnancy and in women of childbearing potential not using contraception. 
CRYSVITA-valmisteen käyttöä ei suositella raskauden aikana eikä sellaisten naisten hoitoon, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä ehkäisyä.
Concurrent administration of burosumab with oral phosphate and vitamin D analogues is contraindicated as it may cause an increased risk of hyperphosphatemia and hypercalcaemia (see section 4.3). 
Burosumabin samanaikainen anto suun kautta otettavien fosfaatti- ja D-vitamiinianalogien kanssa on vasta-aiheista, sillä se saattaa lisätä hyperfosfatemian ja hyperkalsemian riskiä (ks. kohta 4.3).
Each vial contains 45.91 mg sorbitol. 
Yksi injektiopullo sisältää 45,91 mg sorbitolia.
The maximum dose is 90 mg. All doses should be rounded to the nearest 10 mg. 
Kaikki annokset tulee pyöristää lähimpään 10 mg:aan.
What CRYSVITA is 
Mitä CRYSVITA on
Burosumab is a recombinant human monoclonal antibody (IgG1) that binds to and inhibits the activity of fibroblast growth factor 23 (FGF23). 
Burosumabi on rekombinantti ihmisen monoklonaalinen vasta-aine (IgG1), joka sitoutuu fibroblastikavutekijä 23:een (FGF23) ja estää sen toimintaa.
In Study UX023-CL201, the RSS was scored using a predefined scale looking at specific abnormalities in the wrists and knees. 
Tutkimuksessa UX023-CL201 RSS-pisteet määritettiin käyttämällä ennalta laadittua asteikkoa, joka koski tiettyjä muutoksia ranteissa ja polvissa.
Anti-drug antibodies (ADA) have been detected in a small percentage of patients receiving burosumab who had also tested positive for ADA prior to dosing; no adverse events or loss of efficacy was associated with these findings. 
Lääkevasta-aineita on havaittu pienellä prosentilla niistä burosumabia saavista potilaista, joilta lääkevasta-aineita löytyi myös ennen hoidon aloittamista; näihin löydöksiin ei ole liittynyt haittatapahtumia eikä tehon heikkenemistä.
Periodic measurement of serum parathyroid hormone is advised. 
Seerumin lisäkilpirauhashormonipitoisuuden säännöllistä mittaamista suositellaan.
The positive change in the RGI-C score reflects resolution of the x-ray appearance of rickets. 
Positiivinen muutos RGI-C-pisteissä ilmaisee riisitaudin röntgenkuvauksella havaittavien merkkien häviämistä.
To decrease the risk for ectopic mineralisation, it is recommended that fasting serum phosphate is targeted in the lower end of the normal reference range for age. 
Ektooppisen mineralisaation riskin vähentämiseksi on suositeltavaa, että seerumin fosfaatin paastopitoisuuden tavoite on normaalin iänmukaisen viitealueen alapäässä.
In adult clinical trials no dose limiting toxicity has been observed using doses up to 1.0 mg/kg or a maximal total dose of 128 mg every 4 weeks. 
Aikuisten kliinisissä tutkimuksissa ei ole havaittu annosta rajoittavaa toksisuutta enintään 1,0 mg/painokg:n annoksilla, enimmäisannoksena 128 mg, 4 viikon välein annettuna.
No significant difference has been observed in paediatric patient pharmacokinetics or pharmacodynamics as compared with PK/PD in the adult population. 
Farmakokinetiikassa ja farmakodynamiikassa ei ole havaittu merkittävää eroa pediatristen potilaiden ja aikuisten potilaiden välillä.
Hyperphosphataemia 
Hyperfosfatemia
Serum burosumab and phosphate concentrations, as well as TmP/GFR, increased and decreased in parallel and reached maximum levels at approximately the same time point after each dose, supporting a direct PK-PD relationship. 
Seerumin burosumabi- ja fosfaattipitoisuudet sekä tubulaarisen reabsorption nopeus munuaisissa suhteessa glomerulusten suodatusnopeuteen (TmP/GFR) suurenivat ja pienenivät ja saavuttivat korkeimman tasonsa suurin piirtein samana ajankohtana kunkin annoksen jälkeen, mikä puoltaa farmakokineetiikan ja farmakodynamiikan suoraa suhdetta.
Excipients: L-histidine, D- sorbitol E420, polysorbate 80, L-methionine, hydrochloric acid, 10%, and water for injections. 
Apuaineet: L-histidiini, D-sorbitoli (E420), polysorbaatti 80, L-metioniini, suolahappo, 10 %, ja injektionesteisiin käytettävä vesi.
CRYSVITA is used to treat X-linked hypophosphataemia (XLH). 
CRYSVITA-valmistetta käytetään X-kromosomaalisen hypofosfatemian hoitoon.
What CRYSVITA looks like and contents of the pack CRYSVITA comes as a clear to slightly opalescent, colourless to pale yellow/brown solution for injection in a small glass vial. 
Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot) CRYSVITA on kirkas tai hieman opalisoiva, väritön tai vaalean kellanruskea injektioneste pienessä lasisessa injektiopullossa.
Local reactions (e.g. injection site urticaria, erythema, rash, swelling, bruising, pain, pruritus, and haematoma) have occurred at the site of injection. 
Paikallisia pistoskohdan reaktioita (esim. nokkosihottuma, punoitus, ihottuma, turvotus, mustelma, kipu, kutina ja verenpurkauma) on esiintynyt.
If these reactions are severe, tell your doctor. 
Jos reaktiot ovat voimakkaita, käänny lääkärin puoleen.
These changes were a consequence of higher than normal serum phosphate levels, which accelerated bone turnover and also led to periosteal hyperostosis and a decrease in bone strength in adult animals, but not in juvenile animals at the doses tested. 
Nämä muutokset olivat seurausta normaalia suuremmasta seerumin fosfaattipitoisuudesta, joka nopeutti testatuilla annoksilla luun vaihtuvuutta ja johti aikuisilla (muttei nuorilla) eläimillä lisäksi luukalvon liikakasvuun ja luun lujuuden heikentymiseen.
Following subcutaneous administration, the time to reach maximum serum concentrations (Tmax) of burosumab is approximately 5-10 days. 
Ihon alle annon jälkeen burosumabin pitoisuus seerumissa saavuttaa huippunsa (Tmax) noin 5-10 vuorokaudessa.
In XLH patients, the observed volume of distribution of burosumab approximates the volume of plasma, suggesting limited extravascular distribution. 
X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavilla potilailla havaittu jakautumistilavuus vastaa suunnilleen plasman tilavuutta, mikä viittaa niukkaan ekstravaskulaariseen jakautumiseen.
Marketing Authorisation Holder Kyowa Kirin Holdings B.V. Bloemlaan 2 
Myyntiluvan haltija Kyowa Kirin Holdings B.V.
In a murine model of XLH, a significant reduction in the incidence of ectopic mineralisation was observed at equivalent levels of serum phosphate, suggesting that the risk of mineralisation is less in the presence of excess FGF23. 
X-kromosomaalisen hypofosfatemian hiirimallissa havaittiin ektooppisen mineralisaation ilmaantuvuuden laskevan merkittävästi vastaavilla seerumin fosfaattipitoisuuksilla, mikä viittaa siihen, että mineralisaatioriski on pienempi, kun FGF23:n määrä on liiallinen.
Burosumab has been administered in paediatric clinical trials without dose limiting toxicity using doses up to 2.0 mg/kg body weight with a maximal dose of 90 mg every two weeks. 
Burosumabia on annettu pediatrisissa kliinisissä tutkimuksissa ilman annosta rajoittavaa toksisuutta enintään 2,0 mg/painokg:n annoksina, enimmäisannoksena 90 mg, 2 viikon välein annettuna.
What CRYSVITA contains 
Mitä CRYSVITA sisältää
X-Linked Hypophosphataemia (XLH) is a genetic disease. 
X-kromosomaalisen hypofosfatemia on perinnöllinen sairaus.
Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) After 40 weeks of treatment with burosumab, the LS mean (SE) RGI-C Global score was +2.33 (0.08) in all 13 patients (p < 0.0001) demonstrating healing of rickets. 
Muutoksen röntgenologinen kokonaisvaikutelma (Radiographic Global Impression of Change, RGI-C) 40 viikon burosumabihoidon jälkeen kaikkien 13 potilaan RGI-C-kokonaispisteiden pienimmän neliösumman keskiarvo (keskivirhe) oli +2,33 (0,08) (p < 0,0001), mikä osoitti riisitaudin parantumista.
No specific fertility studies in animals with burosumab were conducted. 
Burosumabilla ei tehty erityisiä hedelmällisyyttä koskevia eläinkokeita.
Ectopic mineralisation of multiple tissues and organs (e.g. kidney, heart, lung, and aorta), and associated secondary consequences (e.g. nephrocalcinosis) in some cases, due to hyperphosphataemia, was observed in normal animals at doses of burosumab that resulted in serum phosphate concentrations in animals greater than approximately 2.58 mmol/L. 
Normaaleilla eläimillä havaittiin hyperfosfatemiasta johtuvaa useiden kudosten ja elinten (esim. munuaisten, sydämen, keuhkojen ja aortan) ektooppista mineralisaatiota, ja joissain tapauksissa siihen liittyviä sekundaarisia vaikutuksia (esim. nefrokalsinoosia) burosumabiannoksilla, jotka johtivat suurempiin kuin noin 2,58 mmol/l:n fosfaattipitoisuuksiin eläinten seerumissa.
Clear glass vial with butyl rubber stopper, and aluminium seal. 
Kirkasta lasia oleva injektiopullo, jossa on butyylikumitulppa ja alumiinisinetti.
If fasting serum phosphate is within the reference range for age, the same dose should be maintained. 
Jos seerumin fosfaatin paastopitoisuus on iänmukaisella viitealueella, hoitoa jatketaan samalla annoksella.
CRYSVITA contains sorbitol This medicine contains 45.91 mg of sorbitol in each vial which is equivalent to 45.91 mg/ml. 
CRYSVITA sisältää sorbitolia Tämä lääkevalmiste sisältää 45,91 mg sorbitolia per injektiopullo, joka vastaa 45,91 mg:aa/ml.
Shortening of the gestation period and associated increased incidence of premature births were observed in pregnant monkeys at doses of ≥ 0.3 mg/kg which corresponded to burosumab exposures that are ≥0.875- to 1.39-fold anticipated clinical levels. 
Tiineysajan lyhenemistä ja siihen liittyviä ennenaikaisia synnytyksiä esiintyi naarailla, jotka saivat ≥0,3 mg/kg:n annoksia, mikä vastasi ≥0,875-1,39-kertaista burosumabialtistusta suhteessa odotettuun kliiniseen altistukseen.
Twenty six of 52 patients received burosumab every 4 weeks (Q4W). 
Potilaista puolet (26/52) sai burosumabia 4 viikon välein.
Your serum parathyroid hormone level will also be checked from time to time. 
Myös seerumisi lisäkilpirauhashormonin pitoisuus tarkistetaan ajoittain.
Serum Phosphorus 
Seerumin fosfori
Burosumab is a recombinant human monoclonal IgG1 antibody for FGF23 and is produced by recombinant DNA technology using Chinese hamster ovary (CHO) mammalian cell culture. 
Burosumabi on fibroblastikasvutekijä 23:n (FGF23) rekombinantti ihmisen monoklonaalinen IgG1-vastaaine, joka on valmistettu yhdistelmä-DNA-tekniikalla käyttämällä kiinanhamsterin munasarjan (CHO) nisäkässoluviljelmää.
Serum alkaline phosphatase activity 
Seerumin alkalisen fosfataasin aktiivisuus
This medicine contains 45.91 mg of sorbitol in each vial which is equivalent to 45.91 mg/ml. 
Tämä lääkevalmiste sisältää 45,91 mg sorbitolia per injektiopullo, joka vastaa 45,91 mg:aa/ml.
Q2 (N=26) 
2 vk:n välein (N = 26)
In paediatric Study UX023-CL201, 52 paediatric patients aged 5 to 12 years (mean 8.5 years; SD 1.87) with XLH were treated for 64 weeks. 
Pediatrisessa UX023-CL201-tutkimuksessa 52 X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavaa 5-12 vuoden ikäistä potilasta (keski-ikä 8,5 vuotta; SD 1,87) sai hoitoa 64 viikon ajan.
With the subcutaneous route of administration, a direct PK-PD relationship between serum burosumab concentrations and increases in serum phosphate concentration is observed and well described by an Emax/EC50 model. 
Ihon alle annossa seerumin burosumabipitoisuuden ja seerumin fosfaattipitoisuuden suurenemisen välillä on havaittavissa suora farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan suhde, joka on kuvattu hyvin Emax/EC50mallin avulla.
Twenty six of 52 patients received burosumab every two weeks (Q2W) at an average dose (min, max) of 0.73 (0.3, 1.5), 0.98 (0.4, 2.0) and 1.04 (0.4, 2.0) mg/kg at weeks 16, 40 and 60 respectively, and up to a maximum dose of 2.0 mg/kg. 
Loput potilaista (26/52) saivat burosumabia 2 viikon välein; keskimääräiset annokset (pienin, suurin) viikoilla 16, 40 ja 60 olivat 0,73 (0,3, 1,5) mg/kg, 0,98 (0,4, 2,0) mg/kg ja 1,04 (0,4, 2,0) mg/kg.
For handling of burosumab before administration, see section 6.6. 
Ks. kohdasta 6.6 ohjeet burosumabin käsittelystä ennen lääkkeen antoa.
In paediatric Study UX023-CL205, burosumab was evaluated in 13 XLH patients, aged 1 to 4 years (mean 2.9 years; SD 1.1) for 40 weeks. 
Pediatrisessa UX023-CL205-tutkimuksessa burosumabia arvioitiin 13:lla X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavalla 1-4-vuotiaalla potilaalla (keski-ikä 2,9 vuotta; SD 1,1) 40 viikon ajan.
These effects were consistent with an exaggerated response to the inhibition of normal FGF23 levels resulting in a supraphysiologic increase in serum phosphate beyond the upper limit of normal. 
Haittavaikutukset olivat yhdenmukaisia normaalin FGF23:n määrän eston aikaansaaman liiallisen vasteen kanssa, joka johti suprafysiologiseen, viitealueen ylärajan ylittävään seerumin fosfaattipitoisuuteen.
All patients had radiographic evidence of rickets at baseline and twelve patients had received oral phosphate and vitamin D analogues for a mean (SD) duration of 16.7 (14.4) months. 
Kaikilla potilailla havaittiin lähtötilanteessa röntgenologista näyttöä riisitaudista, ja 12 potilasta oli saanut suun kautta otettavia fosfaatti- ja D-vitamiinianalogeja keskimäärin (SD) 16,7 (14,4) kuukauden ajan.
Increases in serum parathyroid hormone have been observed in some XLH patients during treatment with burosumab. 
Seerumin lisäkilpirauhashormonipitoisuuden kohoamista on havaittu joillakin X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavilla potilailla burosumabihoidon aikana.
CRYSVITA is indicated for the treatment of X-linked hypophosphataemia with radiographic evidence of bone disease in children 1 year of age and older and adolescents with growing skeletons. 
CRYSVITA on tarkoitettu X-kromosomaalisen hypofosfatemian hoitoon vähintään 1 vuoden ikäisille lapsille ja nuorille, joiden luusto kasvaa, kun luustosairaudesta on röntgenologista näyttöä.
Bone-derived serum alkaline phosphatase content was 165 (52) μg/L [mean (SD)] at Baseline and 115 (31) μg/L at Week 64 (mean change: -28.5%). 
Keskimääräinen (SD) seerumin luustoperäisen alkalisen fosfataasin pitoisuus oli 165 (52) μg/l lähtötilanteessa ja 115 (31) μg/l viikolla 64 (keskimääräinen muutos -28,5 %).
Scores range from -3 (indicating severe worsening of rickets) to +3 (indicating complete healing of rickets). 
RGI-C-asteikon pisteiden skaala on -3-+3, jossa -3 tarkoittaa riisitaudin vaikeaa pahenemista ja +3 täydellistä paranemista.
Mean (SD) serum total alkaline phosphatase activity was 549 (193.8) U/L at baseline and decreased to 335 (87.6) U/L at Week 40 (mean change: -36.3%). 
Keskimääräinen (SD) seerumin alkalisen fosfataasin kokonaisaktiivisuus oli 549 (193,8) U/l lähtötilanteessa ja oli laskenut arvoon 335 (87,6) U/l viikolla 40 (keskimääräinen muutos -36,3 %).
Mean (SD) serum total alkaline phosphatase activity was 459 (105) U/L at baseline and decreased to 369 (76) U/L at Week 64 (-19.6%, p < 0.0001). 
Keskimääräinen (SD) seerumin alkalisen fosfataasin kokonaisaktiivisuus oli 459 (105) U/l lähtötilanteessa ja oli laskenut arvoon 369 (76) U/l viikolla 64 (-19,6 %, p < 0,0001).
At initiation, fasting serum phosphate concentration should be below the reference range for age (see section 4.3). 
Hoitoa aloitettaessa seerumin fosfaatin paastopitoisuuden tulee olla iänmukaisen viitealueen alapuolella (ks. kohta 4.3).
Dose decrease 
Annoksen pienentäminen
In Study UX023-CL205, mean (SD) fasting serum phosphate concentration increased from 0.81 (0.092) mmol/L at baseline to 1.12 (0.158) mmol/L at Week 40. 
Tutkimuksessa UX023-CL205 keskimääräinen (SD) seerumin fosfaatin paastopitoisuus suureni lähtötilanteen arvosta 0,81 (0,092) mmol/l arvoon 1,12 (0,158) mmol/l viikolla 40.
In the group that received burosumab every 2 weeks, mean (SD) serum phosphate concentration increased from 0.77 (0.13) mmol/L at baseline, to 1.07 (0.13) mmol/L at Week 40 and was maintained to Week 64 at 1.08 (0.14) mmol/L. 
Ryhmässä, joka sai burosumabia 2 viikon välein keskimääräinen (SD) seerumin fosfaattipitoisuus suureni lähtötilanteen arvosta 0,77 (0,13) mmol/l arvoon 1,07 (0,13) mmol/l viikolla 40, jonka jälkeen se pysyi ennallaan viikolle 64 saakka (1,08 (0,14) mmol/l viikolla 64).
In order to confirm the efficacy and safety of Crysvita in the treatment of X-linked Hypophosphataemia (XLH) in children between 1 and 4 years old, the MAH should submit the updated results of study UX023-CL205, an open-label, phase 2 study to assess the safety, pharmacodynamics, and efficacy of KRN23 in paediatric patients with XLH. 
Crysvita-valmisteen tehon ja turvallisuuden vahvistamiseksi 1-4-vuotiaiden lasten X-kromosomaalisen hypofosfatemian hoidossa myyntiluvan haltijan tulee toimittaa päivitetyt tulokset tutkimuksesta UX023-CL205, joka on avoin, faasin 2 tutkimus ja jossa arvioidaan KRN23:n turvallisuutta, farmakodynamiikkaa ja tehoa X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavilla pediatrisilla potilailla.
In order to confirm the efficacy and safety of Crysvita in the treatment of X-linked Hypophosphataemia (XLH) in children between 1 and 12 years old, the MAH should conduct and submit the results of study UX023-CL301, a randomized, open-label, phase 3 Study to assess efficacy, safety and pharmacodynamics of the anti-FGF23 antibody, KRN23, versus oral phosphate and active vitamin D in paediatric patients with XLH. 
Crysvita-valmisteen tehon ja turvallisuuden vahvistamiseksi 1-12-vuotiaiden lasten X-kromosomaalisen hypofosfatemian hoidossa myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa ja toimittaa tulokset tutkimuksesta UX023-CL301, joka on satunnaistettu, avoin, faasin 3 tutkimus ja jossa arvioidaan FGF23:n vasta-aineen, KRN23:n, tehoa, turvallisuutta ja farmakodynamiikkaa suun kautta otettavaan fosfaattiin ja aktiiviseen D-vitamiiniin verrattuna X-kromosomaalista hypofosfatemiaa sairastavilla pediatrisilla potilailla.
You may get skin reactions where the injection is given, see section 4 for more information. 
Pistoskohdan ihoreaktiot ovat mahdollisia; ks. lisätietoja kohdasta 4.
The severity of paediatric rickets in Study UX023-CL201 was measured using the RSS, a radiographic scoring method developed originally to assess the severity of nutritional rickets in the wrists and knees based on the degree of metaphyseal fraying, concavity, and the proportion of the growth plate affected. 
Riisitaudin vaikeusasteluokitus (Rickets Severity Score, RSS) Pediatrisen riisitaudin vaikeusastetta tutkimuksessa UX023-CL201 mitattiin käyttämällä RSS-luokitusta, röntgenologista luokitusmenetelmää, joka kehitettiin alunperin ravintoperäisen riisitaudin vaikeusasteen arvioimiseen ranteissa ja polvissa metafyysin leviämisen ja kovertumisen sekä kasvulevyn poikkeavan alueen koon perusteella.
Nearly all patients had radiographic evidence of rickets at baseline and had received prior oral phosphate and vitamin D analogues for a mean (SD) duration of 7 (2.4) years. 
Lähes kaikilla potilailla havaittiin lähtötilanteessa röntgenologista näyttöä riisitaudista, ja lähes kaikki potilaat olivat aikaisemmin saaneet suun kautta otettavia fosfaatti- ja D-vitamiinianalogeja keskimäärin (SD) 7 (2,4) vuoden ajan.