natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively. 
Keskimääräinen poistuma plasmasta (CL) oli 21,4 ml/h/kg ja keskimääräinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss) oli 66,2 ml/kg molemmissa annosryhmissä.
Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3). 
Eläinkokeiden mukaan alglukosidaasi alfa on lisääntymistoksinen aine (ks. kohta 5.3).
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients. 
Joukossa oli potilaita, joiden motoristen toimintojen paraneminen ilmeni menetettyjen motoristen kykyjen palautumisena.
Remove airspace within the infusion bag. 
Tyhjennä infuusiopussista ilma.
Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM). 
Kardiomyopatiaa mittaavien kaikukardiografisten muuttujien (indeksien) arvot paranivat, kun asiaa arvioitiin vasemman kammion massan vähenemisenä.
not known 
tuntematon
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks. 
Potilaat satunnaistettiin saamaan joko 20 mg/kg tai 40 mg/kg lääkevalmistetta kerran kahdessa viikossa 52 viikon ajan.
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks). 
7 potilaan motorinen toimintakyky ei parantunut merkittävästi tai he eivät pystyneet ylläpitämään saavuttamaansa motorista toimintakykyä ja heidän motorinen liikkumisensa oli hyvin rajoittunutta viimeisessä arvioinnissa (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 52-142 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 103 viikkoa).
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support. 
104 viikon hoidon jälkeen kaikki jatkotutkimukseen siirtyneet 16 potilasta olivat elossa; 10 heistä ei tarvinnut invasiivista hengitystukea.
Intravenous use after reconstitution and dilution 
Laskimoon käyttövalmiiksi saattamisen ja laimennuksen jälkeen
• Mottled skin 
• laikullinen iho
IARs are described in section 4.8. 
Infuusioon liittyvistä reaktioista on tietoja kohdassa 4.8.
Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model 
Taulukko 3: Elossaoloaika Coxin regressiomallin mukaan
Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted: 
Myöhemmällä iällä ilmenevä Pompen tauti; muut kliiniset tutkimukset ja analyysit Myozyme-valmisteella on tehty kolme riippumatonta, avointa, kontrolloimatonta, tutkijalähtöistä tutkimusta:
Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended. 
Pompen tautia sairastavilla potilailla, jotka saavat immunosuppressiivisia lääkkeitä, saattaa olla lisääntynyt vaikea-asteisten infektioiden riski, joten erityinen valppaus on suositeltavaa.
Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support. 
Pompen taudin myöhemmällä iällä ilmenevää muotoa sairastavilla potilailla on tavallisesti progressiivinen myopatia, varsinkin lantion ja hartioiden proksimaalisissa lihaksissa, sekä vakavuudeltaan vaihtelevia hengitysoireita, jotka lopulta aiheuttavat liikuntakyvyttömyyden ja/tai respiraattoritarpeen.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients. 
Potilailla todettiin keuhkotoiminnan hyötynä FVC:n kliinisesti merkitsevä paraneminen (yhdellä potilaalla peräti 35 %) ja hengityskonetuen tarpeen väheneminen (kahdella potilaalla).
3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients. 
3 Haittavaikutuksia raportoitiin esiintyneen useammin lumelääkeryhmässä kuin Myozyme-hoitoryhmässä kun tutkittiin myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavia potilaita.
No significant adverse findings on embryofoetal development were observed in a mouse and a rabbit embryofoetal study and no significant adverse findings were observed in a mouse fertility and early embryonic development study. 
Hiirillä ja kaneilla tehdyssä alkion ja sikiön kehittymistä seuraavassa tutkimuksessa ei todettu merkittäviä alkion eikä sikiön kehitykseen liittyviä haitallisia löydöksiä.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge. 
Jokaiseen 50 mg Myozyme-valmistetta sisältävään injektiopulloon lisätään 10,3 ml injektionesteisiin käytettävää vettä käyttäen ruiskua, jonka neulan läpimitta on korkeintaan 20 gaugea.
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit. 
6 potilaalla niistä 11:stä, joiden tiedot olivat käytettävissä, motoriikka parani vielä viikon 52 jälkeenkin (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 58-168 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 121 viikkoa), mukaan lukien 3 kävelykykyistä potilasta ja 3 potilasta, jotka osasivat istua viimeisellä tutkimuskäynnillä.
Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial). 
Myozyme on infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten infuusionesteen valmistamista varten (50 mg/injektiopullo).
• Increased sweating 
• lisääntynyt hikoilu
Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa. 
Potilaita on valvottava systeemisten immuunivälitteisten ihoreaktioiden ja muiden elimien reaktioiden oireiden varalta alglukosidaasi alfan annon aikana.
Cardiac arrest Bradycardia Tachycardia Cyanosis 
Sydämenpysähdys Bradykardia Takykardia Syanoosi
However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients. 
Kuitenkin myös joillekin CRIM-positiivisille potilaille ilmaantui pysyvästi korkeat IgG-vasta-ainetitterit.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1). 
Lapsuusiässä ilmenevä Pompen tauti (Pompen taudin infantiilinen muoto) Kliinisissä tutkimuksissa on hoidettu 39 Pompen taudin infantiilista muotoa sairastavaa potilasta Myozyme-valmisteella yli kolmen vuoden ajan (168 viikkoa, mediaani oli 121 viikkoa; ks. kohta 5.1).
Mean ± s.d Median 
Keskiarvo ± keskihajonta Mediaani
Adverse reactions were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs). 
Haittavaikutukset olivat useimmiten lieviä tai keskivaikeita, ja lähes kaikki haittavaikutukset ilmaantuivat joko infuusion aikana tai kahden tunnin kuluessa infuusion päättymisestä (infuusioon liittyvät reaktiot).
The vast majority of patients with infantile-onset Pompe disease treated with Myozyme demonstrate improvement in cardiac function as well as stabilisation or improvements in growth parameters. 
Suurimmalle osalle lapsuusajan Pompen tautia sairastavista ja Myozyme-hoitoa saaneista potilaista sydäntoiminnot paranevat ja kasvunopeus vakiintuu tai lisääntyy.
Fatal and life-threatening respiratory infections have been observed in some of these patients. 
Joillakin näistä potilaista on havaittu hengenvaarallisia tai kuolemaan johtaneita hengitystieinfektioita.
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported. 
Vakavia infuusioon liittyviä reaktioita, kuten urtikariaa, keuhkorahinoita, takykardiaa, happisaturaation vähenemistä, bronkospasmeja, hengityksen kiihtymistä, turvotusta silmien ympärillä ja hypertensiota, on raportoitu.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment. 
Potilaiden ikä oli 6 kuukautta - 3,5 vuotta hoidon alkaessa.
Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion). 
Myozyme annetaan tiputuksessa laskimoon (infuusiona suoneen).
Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model 
Taulukko 2: Elossaoloaika Coxin regressiomallin mukaan
• One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23 
• Yhteen tutkimukseen Hollannissa osallistui 69 myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavaa potilasta, joiden mediaaniseuranta-aika oli 23 kuukautta.
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks). 
Ikään suhteutetun Alberta Infant Motor Scale (AIMS) -pistemäärän mukaan motorinen toimintakyky parani 7 potilaalla 18:sta tutkimuksen aikana ja he kävelivät itsenäisesti tutkimuksen viimeisessä arvioinnissa (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 52-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 94 viikkoa).
Data from a small number of patients with HSAT, with or without inhibitory activity, showed limited ITI treatment effect. 
Tiedot pienestä joukosta potilaita, joilla oli vaikutukseltaan inhiboiva tai ei-inhiboiva, pysyvästi korkea vasta-ainetitteri, osoittivat ITI-hoidon vaikutuksen rajalliseksi.
There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility. 
Kliinisiä tietoja alglukosidaasi alfan vaikutuksista hedelmällisyyteen ei ole.
N=21 N=48 
N=48
N=18 N=42 
N=18
Patients with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for alglucosidase alfa specific IgE antibodies; some patients tested positive including some who experienced an anaphylactic reaction. 
Keskivaikeita, vakavia tai toistuvia infuusioon liittyviä reaktioita saaneiden potilaiden alglukosidaasi alfalle spesifiset IgE-vasta-ainetasot on tutkittu: jotkut potilaat olivat vasta-ainepositiivisia ja heidän joukossaan oli joitakin potilaita, jotka saivat anafylaktisen reaktion.
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS. 
52 hoitoviikon jälkeen 3 potilaalla niistä 8:sta, joiden tiedot olivat käytettävissä, motoriikka parani lähtötilanteesta korjaamattomien sekä ikään suhteutettujen Alberta Infant Motor Scale (AIMS) -pistearvojen mukaan.
Patients who experience hypersensitivity reactions may also be tested for IgE antibodies to alglucosidase alfa and other mediators of anaphylaxis. 
Potilaille, joilla esiintyy yliherkkyysreaktioita, voidaan tehdä myös alglukosidaasi alfan ja muiden anafylaktisen reaktion välittäjäaineiden IgE-vasta-ainetutkimus.
Name and address of the manufacturers of the biological active substance Genzyme Corporation 45, 51, 76, 74 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, United States 
Biologisen vaikuttavan aineen valmistajan nimi ja osoite Genzyme Corporation 45, 51, 74, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Yhdysvallat Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgia Erän vapauttamisesta vastaavien valmistajien nimet ja osoitteet Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanti
Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI. 
ITI-hoidon ja alglukosidaasi alfan käyttöä on arvioitu yhdessä kliinisessä tutkimuksessa ja retrospektiivisessä sairauskertomusten tarkastelussa potilailla, jotka eivät olleet saaneet entsyymikorvaushoitoa, kun hoito aloitettiin, sekä yhdessä kliinisessä tutkimuksessa potilailla, jotka saivat jo alglukosidaasi alfaa, kun ITI-hoito aloitettiin.
• Severe ulcerative lesions of the skin 
• vaikeat haavaiset ihovammat
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions. 
Pitkälle edennyttä Pompen tautia sairastavien potilaiden sydämen ja hengityselinten toiminta voi olla heikentynyt, joten näiden potilaiden riski sairastua infuusioon liittyvien reaktioiden aiheuttamiin vakaviin komplikaatioihin on suurentunut.
Package leaflet: Information for the user Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion 
Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle Myozyme 50 mg infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten alglukosidaasi alfa
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks. 
Potilaat saivat Myozyme-valmistetta 20 mg/kg kerran kahdessa viikossa 26 viikon ajan.
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge. 
Tämä liuostilavuus on edelleen laimennettava seuraavasti: Vedä ruiskuun hitaasti lääkeaineliuosta kustakin injektiopullosta ruiskulla, jonka neulan halkaisija on korkeintaan 20 gaugea, kunnes potilaan annoksen edellyttämä määrä on käytettävissä.
Immune system disorders common 
Immuunijärj estelmä yleinen
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2). 
Myozome-hoitoa saaneen potilasryhmän elinaika oli pidentynyt verrattuna hoitamattomien, historiallisten verrokkien potilasryhmän elinaikaan (ks. taulukko 2).
IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion. 
Infuusioon liittyvä reaktio määritellään miksi tahansa haittavaikutukseksi, joka liittyy infuusioon ja ilmaantuu sen aikana tai muutaman tunnin kuluttua infuusion jälkeen.
• Heart stopping 
• sydämenpysähdys
A small number of patients (<1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures. 
Kliinisissä lääketutkimuksissa ja lääkevalmisteen markkinoinnin yhteydessä muutamat potilaat (< 1 %) saivat elvytystä vaatineen anafylaktisen šokin ja/tai sydänpysähdyksen Myozyme-infuusiohoidon aikana.
Younger patients diagnosed and treated early and who received ITI concomitantly to ERT initiation had a trend towards better survival rate than patients treated with similar regimen at a later age. 
Tutkimuksessa saatiin viitteitä siitä, että nuoremmilla potilailla, joilla tauti oli todettu ja hoito aloitettu varhain ja jotka saivat ITI-hoitoa samanaikaisesti kun entsyymikorvaushoito aloitettiin, oli suurempi eloonjäämisluku kuin samalla tavalla hoidetuilla vanhemmilla potilailla.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections. 
Jokaiseen 50 mg Myozyme-valmistetta sisältävään injektiopulloon lisätään 10,3 ml injektionesteisiin käytettävää vettä.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease. 
Vertailuryhmä oli vertailukelpoinen avaintutkimuksen tutkimusryhmän potilaiden kanssa; nämä potilaat olivat peräisin retrospektiivisesta, taudin luontaista kulkua selvittävästä tutkimuksesta, jossa seurattiin lapsuusiässä ilmenevää Pompen tautia sairastaneita potilaita (n=42).
The objectives of the “Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients. 
Pompe-rekisterillä pyritään lisäämään ymmärtämystä Pompen taudista ja auttamaan potilaiden arvioinnissa sekä keräämään tietoa entsyymikorvaushoidon hoitovasteesta ajan kuluessa.
If upon immediate inspection foreign particles other than those described above are observed, or if the solution is discoloured, do not use. 
Injektiopulloja ei saa käyttää, jos niissä esiintyy muunlaisia kuin edellä kuvattuja hiukkasia tai liuos on värjääntynyt.
Do not invert, swirl or shake the vial. 
Älä käännä ylösalaisin, heiluttele äläkä ravistele injektiopulloja.
Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash. 
Sellaisten reaktioiden oireita ovat matala verenpaine, erittäin nopea syke, hengitysvaikeudet, oksentelu, kasvojen, huulten tai kielen turvotus, nokkosihottuma tai ihottuma.
However, there was no apparent association between inhibition of uptake and the co-primary efficacy endpoints (see section 4.4). 
Soluunoton estymisellä ja tutkimuksen tehomuuttujilla ei ollut kuitenkaan ilmeistä yhteyttä (ks. kohta 4.4.)
Change from Baseline to Week 78/Last Observation* 
Alkutilanteen ja viikon 78 / Viimeinen tutkimuskerta välinen ero
Myozyme is used to treat adults, children and adolescents of all ages who have a confirmed diagnosis of Pompe disease. 
Myozyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon aikuisille sekä kaiken ikäisille lapsille ja nuorille, joilla on todettu Pompen tauti.
2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial. 
2 Haittavaikutuksia raportoitiin esiintyneen 60:llä myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavalla potilaalla lumekontrolloidussa kliinisessä tutkimuksessa.
Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones. 
Tehoanalyysissa ei havaittu merkityksellisiä eroja kahden annosryhmän välillä seuraavien muuttujien suhteen: kokonaiselinaika, elinaika ilman invasiivista hengitystukea, elinaika ilman minkäänlaista hengitystukea, sydämen vasemman kammion massan pieneneminen, kasvua kuvaavien muuttujien arvojen paraneminen sekä motorinen kehitys.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients. 
tautimuotoa sairastavien potilaiden elimistössä alglukosidaasi alfan farmakokineettinen profiili oli samanlainen kuin potilaissa, joilta sairaus havaittiin lapsuusaikana.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml. 
Infuusiopussissa olevan lopullisen alglukosidaasin suositeltu lääkepitoisuus on 0,5-4 mg/ml.
Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision. 
Joillekin IgE-positiivisille potilaille annettiin onnistuneesti Myozyme-valmistetta uudelleen, kun infuusionopeutta hidastettiin ja aloitusannosta pienennettiin.
Chest discomfort Irritability 
Vilunväristykset Epämukava tunne rinnassa Ärtyneisyys
• Abnormal breathing sounds, including a whistling sound 
• epänormaalit hengitysäänet, kuten hengityksen vinkuminen
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion. 
Myozyme liuotetaan injektionesteisiin käytettävään veteen, laimennetaan 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridi-injektionesteellä ja annetaan sitten infuusiona laskimoon.
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa. 
Yksi injektiopullo sisältää 50 mg alglukosidaasi alfaa.
Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision. 
Joillakin potilailla uudelleenaltistus on onnistunut ja alglukosidaasi alfan antoa on voitu jatkaa tarkassa kliinisessä valvonnassa.
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs. 
Lisäksi 4 potilaan motorinen toimintakyky parani tutkimuksen aikana siinä määrin, että he istuivat itsenäisesti tutkimuksen viimeisessä arvioinnissa (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 78-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 110 viikkoa), mutta alaraajojen toiminta oli olematonta.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial. 
Kustakin injektiopullosta saadaan tarkalleen 10,0 ml liuosta (joka vastaa 50 mg vaikuttavaa ainetta).
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions. 
Yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettuna ihmisen proteiinina alglukosidaasi alfa tuskin aiheuttaa sytokromi P450-järjestelmävälitteisiä yhteisvaikutuksia.
The majority of patients were successfully re-challenged with alglucosidase alfa using lower doses and/or pretreatment with antiinflammatory drugs and/or corticosteroids and have continued to receive treatment under close clinical supervision. 
Suurimmalle osalle potilaita on onnistuneesti annettu toinen annos alglukosidaasi alfaa matalampaa annosta käyttäen ja/tai antamalla esilääkitykseksi tulehdusta estäviä lääkkeitä ja/tai kortikosteroideja.
Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended. 
Näiden tulosten perusteella suositeltava annostus on 20 mg/kg kahden viikon välein.
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and 
Toisen hoitovuoden jälkeen 15 potilaalla 17:stä ikään suhteutettu paino oli lisääntynyt (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 78-142 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 111 viikkoa), 10 potilaalla 16:sta ikään suhteutettu pituus oli lisääntynyt (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 90-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 113 viikkoa) ja 11 potilaalla 15:stä ikään suhteutettu pään ympärysmitta oli lisääntynyt (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 90-130 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 110 viikkoa).
Peripheral coldness Infusion site pain Infusion site reaction Infusion site swelling Infusion site induration 
Infuusiokohdan kipu Infuusiokohdan reaktio Infuusiokohdan turvotus Infuusiokohdan kovettuminen Infuusiokohdan ekstravasaatio
Skin and subcutaneous tissue disorders very common 
Iho ja ihonalainen kudos hyvin yleinen Urtikaria Ihottuma yleinen
Nausea3 
Väsymys3
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years. 
Kymmenen vaikeaa, myöhemmällä iällä ilmenevää Pompen tautia sairastavaa potilasta (kaikki 10 käyttivät pyörätuolia, 9 potilasta tarvitsi hengityskonetta), iältään 9-54-vuotiaita, hoidettiin alglukosidaasi alfalla annoksella 20-40 mg/kg kerran kahdessa viikossa.