natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In a pharmacokinetic study in subjects with varying degrees of renal impairment, following a single dose administration, ataluren plasma exposure changed by -13%, 27%, and 61% for the mild, moderate and severe groups, respectively, and 46% for the end-stage renal disease group compared with the normal renal function group.
Farmakokineettisessä tutkimuksessa, johon osallistui eriasteista munuaisten vajaatoimintaa sairastavia tutkittavia, kerta-annoksen jälkeen plasman atalureenialtistuminen muuttui -13 % lievää munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla, 27 % keskivaikea munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla ja 61 % vaikeaa munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla tutkittavilla ja 46 % loppuvaiheen munuaissairautta sairastavilla tutkittavilla verrattuna tutkittaviin, joiden munuaiset toimivat normaalisti.
The elimination of ataluren is likely dependent on hepatic and renal glucuronidation of ataluren followed by renal and hepatic excretion of the resulting glucuronide metabolite.
Atalureenin eliminaatio riippuu todennäköisesti atalureenin glukuronidaatiosta maksassa ja munuaisissa, minkä jälkeen glukuronidimetaboliitti erittyy munuaisten ja maksan kautta.
Decreased appetite, hypertriglyceridaemia
Heikentynyt ruokahalu, hypertriglyseridemia
At a single, relatively low, maternal dose of 30 mg/kg radiolabelled ataluren, the highest measured concentration of radioactivity in rat milk was 37% of the maternal plasma concentration.
Kun emälle annettiin suhteellisen pieni 30 mg/kg:n kerta-annos radioaktiivisesti merkittyä atalureenia, suurin mitattu radioaktiivisuuspitoisuus rotan maidossa oli 37 prosenttia pitoisuudesta emän plasmassa.
The safety, pharmacokinetics and exploratory effectiveness of Translarna were assessed in an openlabel study in children between 2 and 5 years of age with nmDMD.
Translarnan turvallisuus, farmakokinetiikka ja eksploratiivinen teho arvioitiin avoimessa tutkimuksessa 2-5-vuotiailla lapsilla, jotka sairastavat nonsense-mutaatioista johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with ataluren in one subset of the paediatric population aged 6 months to less than 5 years old in nmDMD, as per Paediatric Investigation Plan (PIP) decision in the granted indication (see section 4.2 for information on paediatric use).
Euroopan lääkevirasto on myöntänyt lykkäyksen velvoitteelle toimittaa tutkimustulokset atalureenin käytöstä yhdessä pediatrisessa potilasryhmässä (nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa sairastavat lapset, joiden ikä on vähintään kuusi kuukautta ja alle viisi vuotta) pediatrisen tutkimussuunnitelman päätöksen mukaan myönnetyssä käyttöaiheessa (ks. kohta 4.2 ohjeet käytöstä pediatristen potilaiden hoidossa).
The amount of the liquid or semi-solid food can be increased based on your preference.
Nesteen tai puolikiinteän ruoan määrää voidaan lisätä maun mukaan.
It is unknown whether ataluren/metabolites are excreted in human milk.
Ei tiedetä, erittyvätkö atalureeni tai sen metaboliitit ihmisen rintamaitoon.
Treatment of patients with severe renal impairment (eGFR <30 ml/min) or end-stage renal disease is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Vaikeaa munuaisten vajaatoimintaa (eGFR < 30 ml/min) tai loppuvaiheen munuaissairautta sairastavien potilaiden hoitamista tällä valmisteella ei suositella (ks. kohdat 4.4 ja 5.2).
Mean Change in Timed Function Tests (Study 2)
Keskimääräinen muutos ajastetuissa toimintakykytesteissä (tutkimus 2)
Patients should maintain adequate hydration while taking ataluren (see section 4.4).
Potilaiden nesteytyksen on oltava riittävä atalureenin käytön aikana (ks. kohta 4.4).
Translarna is indicated for the treatment of Duchenne muscular dystrophy resulting from a nonsense mutation in the dystrophin gene, in ambulatory patients aged 2 years and older (see section 5.1).
Translarna on tarkoitettu dystrofiinigeenin nonsense-mutaatiosta johtuvan Duchennen lihasdystrofian hoitoon vähintään kaksivuotiaille liikuntakykyisille potilaille (ks. kohta 5.1).
You or your child will have been tested by your doctor before starting treatment with Translarna, in order to confirm that your disease is suitable for treatment with this medicine.
Lääkäri testaa sinut tai lapsesi ennen Translarna-hoidon aloittamista.
General characteristics of ataluren after administration
Atalureenin yleiset ominaisuudet lääkkeen antamisen jälkeen
Following multiple dosing, the increase in ataluren and ataluren metabolite is anticipated to be higher in patients with severe renal impairment and end-stage renal disease when compared with patients with normal renal function at steady state.
Toistuvassa annostelussa atalureenin ja sen metaboliitin pitoisuuksien nousun odotetaan olevan vakaassa tilassa suurempi vaikeaa munuaisten vajaatoimintaa ja loppuvaiheen munuaissairautta sairastavilla potilailla kuin potilailla, joiden munuaiset toimivat normaalisti.
No dosage adjustment is required for patients with mild or moderate renal impairment.
Annosta ei tarvitse muuttaa potilailla, joilla on lievä tai keskivaikea munuaisten vajaatoiminta.
Ataluren-treated patients experienced clinical benefit as measured by numerically favorable differences versus placebo across the primary and secondary efficacy endpoints.
Atalureenilla hoidetut potilaat saivat kliinistä hyötyä numeerisesti suotuisina muutoksina mitattuna ensisijaisissa ja toissijaisissa tehon päätetapahtumissa.
No apparent differences of the total ataluren exposure in the control, mild, and severe hepatic impairment groups were observed.
Vertailussa ei havaittu mitään eroa atalureenin kokonaisaltistumisessa vertailuryhmän ja lievästä, keskitason tai vakavasta maksan vajaatoiminnasta kärsivien ryhmien välillä.
How to store Translarna 6.
Translarnan säilyttäminen 6.
These findings were seen in dogs at systemic exposure equivalent to 0.8 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 40 mg/kg/day and higher.
Näitä löydöksiä todettiin koirilla, kun systeeminen altistus oli 0,8 kertaa suurempi kuin vakaan tilan AUC potilailla, jotka saavat Translarnaa 40 mg/kg/vrk tai enemmän.
In the event of a suspected overdose, supportive medical care should be provided including consulting with a healthcare professional and close observation of the clinical status of the patient.
Terveydenhuollon ammattilaista on konsultoitava ja potilaan kliinistä tilaa on tarkkailtava huolellisesti.
≥75 meters without the need for assistive devices during a screening 6-Minute Walk Test (6MWT).
Kaikkien potilaiden oli pystyttävä kävelemään ≥ 75 metriä ilman apuvälineitä seulonnassa käytetyssä kuuden minuutin kävelytestissä.
In addition, ataluren was found to increase nephrotoxicity of intravenous aminoglycosides.
Lisäksi atalureenin todettiin lisäävän laskimonsisäisesti annettavien aminoglykosidien munuaistoksisuutta.
These results indicate that ataluren 40 mg/kg/day slows the loss of walking ability in nmDMD patients.
Nämä tulokset viittaavat siihen, että atalureeniannos 40 mg/kg/vrk hidastaa kävelykyvyn menetystä potilailla, jotka sairastavat nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa.
Granules for oral suspension 30 sachets
Rakeet oraalisuspensiota varten 30 pussia
After a single oral dose of radiolabeled ataluren, approximately half of the administered radioactive dose is recovered in the faeces and the remainder was recovered in the urine.
Kun radioaktiivisesti merkittyä atalureenia annettiin kerta-annos suun kautta, noin puolet annetusta radioaktiivisesta annoksesta erittyi ulosteeseen ja loput virtsaan.
In vitro, ataluren is not a substrate for the p-glycoprotein transporter.
Atalureeni ei ole in vitro p-glykoproteiinin kuljettajan substraatti.
If you become pregnant while taking Translarna, consult your doctor immediately as it is recommended not to take Translarna while you are pregnant or breast-feeding.
Jos tulet raskaaksi Translarna-hoidon aikana, ota heti yhteys lääkäriin, sillä Translarnan käyttö ei ole suositeltavaa raskauden tai imetyksen aikana.
Over 48 weeks, ataluren-treated patients showed less decline in muscle function, as evidenced by smaller increases in the time to run/walk 10 meters, climb 4 steps, and descend 4 steps in the atalurentreated group relative to placebo.
48 viikon aikana atalureenilla hoidetuilla potilailla oli vähemmän lihasten toiminnan heikentymistä, mikä näkyi pienempänä lisääntymisenä 10 metrin juoksemiseen/kävelemiseen, 4 portaan nousemiseen ja 4 portaan laskeutumiseen kuluvassa ajassa atalureenilla hoidetussa ryhmässä lumelääkkeeseen verrattuna.
In a 48-week open-label extension study in patients with nmDMD patients who were ambulant or nonambulant demonstrated a similar safety profile.
Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla potilailla tehdyssä 48 viikkoa kestävässä avoimessa jatkotutkimuksessa saatu turvallisuusprofiili oli samanlainen sekä liikuntakykyisillä että liikuntakyvyttömillä potilailla.
Weeks
Viikkoa
Significance of the urinary bladder tumours for humans is considered unlikely.
Virtsarakon kasvaimilla ei todennäköisesti ole merkitystä ihmisille.
Because changes in lipid profile (increased triglycerides and cholesterol) were reported for some patients in clinical trials, it is recommended that total cholesterol, LDL, HDL, and triglycerides be monitored on an annual basis in nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD) patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Koska kliinisissä tutkimuksissa ilmoitettiin joillakin potilailla lipidiprofiilin muutoksia (triglyseridien ja kolesterolin pitoisuuksien nousua), atalureenia saavien nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa (nmDMD) sairastavien potilaiden kokonaiskolesterolia, LDLja HDL-kolesterolia sekä triglyseridejä on suositeltavaa seurata vuosittain tai useammin, jos potilaan kliininen tila niin vaatii.
These findings suggested that co-administration of Translarna and intravenous aminoglycosides may potentiate the nephrotoxic effect of the aminoglycosides.
Nämä löydökset viittaavat siihen, että Translarnan ja laskimonsisäisesti annettavien aminoglykosidien samanaikainen käyttö voi vahvistaa aminoglykosidien munuaistoksista vaikutusta.
Renal toxicity (nephrosis in the distal nephron) occurred in repeat oral dose studies in mice at systemic exposure equivalent to 0.3 times the steady state AUC in patients administered Translarna at respective morning, midday, and evening doses of 10-, 10-, 20-mg/kg and higher.
Munuaistoksisuutta (distaalisen nefronin nefroosia) ilmeni suun kautta tapahtuvaa toistuvaa altistusta koskevissa hiirillä tehdyissä tutkimuksissa, kun systeeminen altistus oli 0,3 kertaa suurempi kuin vakaan tilan AUC potilailla, jotka saavat Translarnaa 10 mg painokiloa kohden aamulla, 10 mg painokiloa kohden päivällä ja 20 mg painokiloa kohden illalla tai enemmän.
Translarna 125 mg granules for oral suspension EU/1/13/902/001
Translarna 125 mg rakeet oraalisuspensiota varten EU/1/13/902/001
The steady-state is established after approximately two weeks of thrice daily dosing.
Vakaa tila saavutetaan noin kahden viikon kuluttua, kun atalureenia annetaan kolmesti päivässä.
The efficacy of Translarna in children aged 2 - 5 years has been established on extrapolation from patients aged >5years.
Translarnan tehokkuus 2-5-vuotiailla lapsilla on johdettu vähintään 5-vuotiaiden potilaiden vastaavasta.
No clinically relevant change in the plasma concentrations of corticosteroids was seen with co-administration of ataluren.
Kortikosteroidien pitoisuuksissa plasmassa ei havaittu kliinisesti merkittäviä muutoksia, kun niitä käytettiin samanaikaisesti atalureenin kanssa.
If there is a delay in the administration of ataluren of less than 3 hours after the morning or midday doses or less than 6 hours after the evening dose, the dose should be taken with no changes to the subsequent dose schedules.
Jos atalureenin aamu- tai päiväannoksen ottamisessa on alle kolmen tunnin viive tai ilta-annoksen ottamisessa on alle kuuden tunnin viive, annos otetaan ilman, että seuraavien annosten aikatauluun tehdään muutoksia.
The medicine is taken by mouth mixed in liquid or semi-solid food.
Tämä lääke sekoitetaan nesteeseen tai puolikiinteään ruokaan ja otetaan suun kautta.
There should be 6 hours between morning and midday doses, 6 hours between midday and evening doses, and 12 hours between the evening dose and the first dose on the next day.
Aamu- ja päiväannoksen välillä on oltava kuuden tunnin tauko, päivä- ja ilta-annoksen välillä kuuden tunnin tauko ja ilta- ja aamuannoksen välillä 12 tunnin tauko.
The mean change in timed function tests from baseline to Week 48 was better in the ataluren 40 mg/kg/day arm than placebo in observed time to run/walk 10 meters (better by 1.2 seconds, p=0.117), time to climb 4 stairs (better by 1.8 seconds, p=0.058), and time to descend 4 stairs (better by 1.8 seconds, p=0.012), Figure 5.
Keskimääräinen muutos ajastetuissa toimintakykytesteissä lähtötasolta viikolle 48 oli parempi atalureeni 40 mg/kg/vrk -ryhmässä kuin lumelääkettä käytettäessä havaitussa 10 metrin juoksemiseen/kävelemiseen kuluvassa ajassa (1,2 sekuntia parempi, p=0,117), 4 portaan nousemiseen kuluvassa ajassa (1,8 sekuntia parempi, p=0,058) ja 4 portaan laskeutumiseen kuluvassa ajassa (1,8 sekuntia parempi, p=0,012), ks. kuva 5.
Translarna 1000 mg granules for oral suspension EU/1/13/902/003
Translarna 1 000 mg rakeet oraalisuspensiota varten EU/1/13/902/003
Mean Change in 6-Minute Walk Distance (Study 2)
Keskimääräinen muutos 6 minuutin kävelyetäisyydessä (tutkimus 2)
The table below provides information on which sachet strength(s) to use in the preparation of the recommended dose by body weight range.
Seuraavassa taulukossa on esitetty painoluokittain, mikä vahvuus sopii mitäkin suositeltua annosta varten.
Translarna 250 mg granules for oral suspension EU/1/13/902/002
Translarna 250 mg rakeet oraalisuspensiota varten EU/1/13/902/002
Translarna 250 mg granules for oral suspension Each sachet contains 250 mg ataluren.
Translarna 250 mg rakeet oraalisuspensiota varten Yksi pussi sisältää 250 mg atalureenia.
You may have one or more of the following side effects after taking Translarna:
Translarnan ottamisen jälkeen voi esiintyä seuraavia haittavaikutuksia:
This means that there is more evidence to come about this medicine.
Se tarkoittaa, että lääkevalmisteesta odotetaan uutta tietoa.
The recommended dose is the same for all age ranges, i.e. 10 mg/kg body weight in the morning, 10 mg/kg body weight at midday, and 20 mg/kg body weight in the evening (for a total daily dose of 40 mg/kg body weight).
Suositellut annokset ovat samat kaikille ikäluokille, eli 10 mg/kg aamuisin, 10 mg/kg päivällä ja 20 mg/kg illalla (jolloin kokonaisannos päivän aikana on 40 mg/kg painon mukaan).
The effect of co-administration of ataluren with other nephrotoxic medicinal products is unknown.
Atalureenin ja muiden munuaistoksisten lääkevalmisteiden samanaikaisen käytön vaikutuksia ei tunneta.
Translarna 125 mg granules for oral suspension Each sachet contains 125 mg ataluren.
Translarna 125 mg rakeet oraalisuspensiota varten Yksi pussi sisältää 125 mg atalureenia.
Each sachet contains 1000 mg of ataluren
Yksi pussi sisältää 1 000 mg atalureenia.
The efficacy and safety of Translarna were assessed in 2 randomised, double-blind, placebo-controlled, trials in nmDMD.
Translarnan tehoa ja turvallisuutta arvioitiin kahdessa satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa tutkimuksessa, jotka koskivat nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa.
Administration of ataluren on a body weight-adjusted basis (mg/kg) resulted in similar steady-state exposures (AUC) among children and adolescents with nmDMD over a broad range of body weights.
Kun atalureenia annettiin painon perusteella (mg/kg), nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien lasten ja nuorten vakaan tilan altistus (AUC) oli samankaltainen hyvin laajalla painoalueella.
Translarna is available in 3 strengths, each containing 125 mg, 250 mg and 1000 mg of the active substance, called ataluren.
Translarnaa on saatavana kolmena vahvuutena, jotka sisältävät 125 mg, 250 mg tai 1 000 mg vaikuttavaa ainetta nimeltä atalureeni.
If there is a delay of more than 3 hours after the morning or midday doses or more than 6 hours after the evening dose, the dose should not be taken, and patients should resume their usual dosing schedule.
Jos aamu- tai päiväannos viivästyy yli kolme tuntia tai jos ilta-annos viivästyy yli kuusi tuntia, annosta ei oteta, ja sen jälkeen jatketaan tavanomaisen annostusaikataulun mukaisesti.
Ataluren is metabolized by conjugation via uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UGT) enzymes, predominantly UGT1A9 in liver, intestine and kidney.
Atalureeni metabolisoituu konjugoitumalla uridiinidifosfaattiglukuronyylitransferaasin (UGT) kautta, lähinnä maksan, suoliston ja munuaisten UGT1A9-entsyymien kautta.
Placental transfer was shown of radiolabelled ataluren in rats.
Radioaktiivisesti merkityn atalureenin osoitettiin siirtyvään istukkaan rotilla.
Each sachet contains 250 mg of ataluren
Yksi pussi sisältää 250 mg atalureenia.
Translarna 125 mg granules for oral suspension Translarna 250 mg granules for oral suspension Translarna 1000 mg granules for oral suspension
Translarna 125 mg rakeet oraalisuspensiota varten Translarna 250 mg rakeet oraalisuspensiota varten Translarna 1 000 mg rakeet oraalisuspensiota varten
In the ITT population, the difference between the ataluren and placebo arms in mean change in observed 6MWD from baseline to Week 48 was 15.4 meters better in the ataluren 40 mg/kg/day arm than in the placebo arm.
ITT-populaatiossa ero atalureeni- ja lumeryhmän välillä keskimääräisessä havaitussa 6 minuutin kävelytestin tuloksessa lähtötasolta viikolle 48 oli 15,4 metriä parempi atalureeni 40 mg/kg/vrkryhmässä kuin lumeryhmässä.
In Study 1, a post hoc analysis of the primary endpoint showed that from baseline to Week 48, patients receiving ataluren 40 mg/kg/day had a 12.9 meters mean decline in 6MWD, and patients receiving placebo had a 44.1-meter mean decline in 6MWD (Figure 1).
Tutkimuksessa 1 ensisijaisen päätetapahtuman post hoc -analyysi osoitti, että potilaiden, jotka saivat atalureenia 40 mg/kg/vrk, kuuden minuutin kävelytestissä kulkema matka lyheni lähtötasosta viikkoon 48 mennessä keskimäärin 12,9 metriä ja lumelääkettä saaneiden keskimäärin 44,1 metriä (kuva 1).
Translarna 1000 mg granules for oral suspension Each sachet contains 1000 mg ataluren.
Translarna 1 000 mg rakeet oraalisuspensiota varten Yksi pussi sisältää 1 000 mg atalureenia.
Ataluren should not be co-administered with intravenous aminoglycosides, based on cases of decreased renal function observed in a clinical trial in patients with nmCF (see section 4.3).
Atalureenia ei saa käyttää samanaikaisesti laskimonsisäisesti annettavien aminoglykosidien kanssa, koska kliinisessä tutkimuksessa on havaittu nonsense-mutaatiosta johtuvaa kystistä fibroosia sairastavien potilaiden munuaisten toiminnan heikkenemistä (ks. kohta 4.3).
The pharmacokinetics of ataluren are unlikely to be affected by medicinal products that inhibit the p-glycoprotein transporter.
P-glykoproteiinin kuljettajaa estävät lääkevalmisteet eivät todennäköisesti vaikuta atalureenin farmakokinetiikkaan.
Because hypertension with use of concomitant systemic corticosteroids was reported for some patients in clinical trials, it is recommended that resting systolic and diastolic blood pressure be monitored every 6 months in nmDMD patients receiving ataluren concomitantly with corticosteroids, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Koska kliinisissä tutkimuksissa ilmoitettiin joillakin potilailla hypertensiota systeemisten kortikosteroidien samanaikaisen käytön yhteydessä, atalureenia saavien nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden, jotka saavat samanaikaisesti kortikosteroideja, systolista ja diastolista lepopainetta on suositeltavaa seurata kuuden kuukauden välein tai useammin, jos potilaan kliininen tila niin vaatii.
Each sachet contains 125 mg of ataluren
Yksi pussi sisältää 125 mg atalureenia.
Mean Change in Timed Function Tests (Study 1)
Kuva 3: Keskimääräinen muutos toimintakykytesteissä (tutkimus 1)
In the urine, unchanged ataluren and the acyl glucuronide metabolite account for <1% and 49%, respectively, of the administered dose.
Virtsassa muuttumattoman atalureenin määrä on < 1 prosentti annetusta annoksesta ja asyyliglukuronidimetaboliitin määrä 49 prosenttia annetusta annoksesta.
The full contents of each sachet should be mixed with at least 30 ml of liquid (water, milk, fruit juice) or 3 tablespoons of semi-solid food (yoghurt or apple sauce).
Jokaisen pussin koko sisältö on sekoitettava vähintään 30 millilitraan nestettä (vettä, maitoa tai hedelmämehua) tai kolmeen ruokalusikalliseen puolikiinteätä ruokaa (jugurttia tai omenasosetta).
Because small increases in mean serum creatinine, blood urea nitrogen (BUN), and cystatin C were observed in the controlled studies of nmDMD, it is recommended that serum creatinine, BUN, and cystatin C be monitored every 6 to 12 months in nmDMD patients receiving ataluren, or more frequently as needed based on the patient's clinical status.
Koska nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa koskevissa kontrolloiduissa tutkimuksissa havaittiin seerumin keskimääräisen kreatiniinin, veren ureatypen (BUN) ja kystatiini C:n pientä nousua, atalureenia saavien nonsense-mutaatiosta johtuvaa Duchennen lihasdystrofiaa sairastavien potilaiden seerumin kreatiniinia, veren ureatyppeä ja kystatiini C:tä ja on suositeltavaa seurata 6-12 kuukauden välein tai useammin, jos potilaan kliininen tila niin vaatii.
Translarna is available in sachets of 125 mg, 250 mg or 1000 mg.
Translarnaa on saatavana 125 mg:n, 250 mg:n ja 1 000 mg:n pusseissa.
Patients were randomised in a 1:1:1 ratio and received ataluren or placebo 3 times per day (morning, midday, and evening), with 57 receiving ataluren 40 mg/kg/day (10, 10, 20 mg/kg), 60 receiving ataluren 80 mg/kg/day (20, 20, 40 mg/kg), and 57 receiving placebo.
57 potilasta sai atalureenia 40 mg/kg/vrk (10 mg, 10 mg ja 20 mg painokiloa kohden), 60 potilasta sai atalureenia 80 mg/kg/vrk (20 mg, 20 mg ja 40 mg painokiloa kohden) ja 57 potilasta sai lumelääkettä.
Mean Change in 6-Minute Walk Distance (Study 1)
Keskimääräinen muutos kuuden minuutin kävelyetäisyydessä (tutkimus 1)
The recommended dose is 10 mg/kg body weight in the morning, 10 mg/kg body weight at midday, and 20 mg/kg body weight in the evening (for a total daily dose of 40 mg/kg body weight).
Suositeltu annos on 10 mg painokiloa kohden aamulla, 10 mg painokiloa kohden päivällä ja 20 mg painokiloa kohden illalla (vuorokausiannos yhteensä 40 mg painokiloa kohden).
In patients with a baseline 6MWD <350 meters, the mean change in observed 6MWD from baseline to Week 48 was 68 meters better in the ataluren 40 mg/kg/day arm than in the placebo arm (p=0.0053).
Potilailla, joiden lähtötason tulos kuuden minuutin kävelytestissä oli alle 350 metriä, lähtötasosta viikkoon 48 mennessä havaittu keskimääräinen muutos oli atalureenia 40 mg/kg/vrk saaneessa ryhmässä 68 metriä parempi kuin lumeryhmässä (p = 0,0053).
Therefore, if treatment with intravenous aminoglycosides is necessary the treatment with Translarna should be stopped and can be resumed 2 days after administration of the aminoglycoside has ended.
Hoitoa voidaan jatkaa kaksi vuorokautta sen jälkeen, kun aminoglykosidin anto on lopetettu.
Steady-state plasma concentrations are dose-proportional for ataluren doses between 10 and 50 mg/kg, and no accumulation is observed after repeated dosing.
Vakaan tilan pitoisuudet plasmassa ovat suhteessa annokseen, kun atalureenin annos on 10-50 mg painokiloa kohden.
6MWD Results in Patients with a Baseline 6MWD < 350 meters.
Kuuden minuutin kävelytestin tulokset potilailla, joilla lähtötason tulos oli alle 350 metriä