natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group.
Joitain lannepistoon yleisesti liittyviä haittavaikutuksia (esim. päänsärky ja selkäkipu) ei voitu arvioida Spinrazalle altistetuilla pikkulapsilla kommunikoinnin rajoitusten vuoksi tässä ikäryhmässä.
The recommended dosage is 12 mg (5 ml) per administration.
Suositeltu annos on 12 mg (5 ml) antokertaa kohden.
Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4
Niiden potilaiden osuus, jotka olivat kuukauden 15 kohdalla saavuttaneet uusia motorisia kehitystasoja4
Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza.
Tutkimuksen CS4 (CHERISH) päätyttyä 125 potilasta otettiin mukaan tutkimukseen CS11 (SHINE), jossa kaikki potilaat saivat Spinraza-hoitoa.
*Adverse events considered related to the lumbar puncture procedure.
*Lannepistotoimenpiteeseen liittyviksi katsotut haittavaikutukset.
Mean plasma Cmax and AUC values increased approximately dose proportionally over the evaluated dose range.
Plasman keskimääräiset Cmax- ja AUC-arvot suurenivat arvioidulla annosalueella suunnilleen suhteessa annokseen.
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows:
Ottaen huomioon arviointiraportin, jonka lääketurvallisuuden riskinarviointikomitea (PRAC) on tehnyt nusinerseeniä koskevista määräajoin julkaistavista turvallisuusraporteista (PSUR) lääkevalmistekomitean (CHMP) päätelmät ovat seuraavat:
In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
Tehoa koskeneessa potilasjoukossa 18 potilasta (25 %) Spinraza-ryhmässä ja 12 potilasta (32 %) lumetoimenpideryhmässä tarvitsi jatkuvaa ventilaatiota.
Spinraza contains a small amount of sodium
Spinraza sisältää pienen määrän natriumia
Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12.
Tutkimukseen CS11 otettiin mukaan imeväisiässä ja myöhemmin sairastuneita potilaita, mukaan lukien potilaita, jotka olivat suorittaneet tutkimukset CS3B, CS4 ja CS12.
Spinraza works by helping the body to produce more of the SMN protein that people with SMA are lacking.
Spinraza auttaa elimistöä tuottamaan enemmän SMN-valkuaisainetta, jota SMA:ta sairastavilla ei ole riittävästi.
Spinraza is not metabolised via the cytochrome P450 enzyme system in the liver, therefore dose adjustment is unlikely to be required in patients with hepatic impairment (see sections 4.5 and 5.2).
Spinraza ei metaboloidu maksan sytokromi P450 (CYP450) -entsyymijärjestelmän kautta, joten maksan vajaatoimintaa sairastavien potilaiden annoksen muuttaminen ei todennäköisesti ole tarpeen (ks. kohdat 4.5 ja 5.2).
Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt.
Joillekin potilaille oli asennettu ventrikuloperitoneaalinen suntti.
Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Tutkimus CS11 on avoin jatkotutkimus SMA-potilaille, jotka ovat aiemmin osallistuneet muihin Spinraza-tutkimuksiin.
Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Niiden potilaiden osuus, joiden pisteet paranivat vähintään 3 pistettä lähtötilanteesta kuukauteen 152
Package leaflet: Information for the user Spinraza 12 mg solution for injection nusinersen
Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle Spinraza 12 mg injektioneste, liuos nusinerseeni
The exception was an acute, transient deficit in lower spinal reflexes which occurred at the highest dose levels in each study (3 or 4 mg per dose; equivalent to 30 or 40 mg per intrathecal dose in patients).
Poikkeuksena oli akuutti, ohimenevä alempien selkäydinrefleksien puutos, joka ilmeni kummassakin tutkimuksessa suurimmalla annostasolla (3 tai 4 mg/annos, jota vastaava määrä ihmisellä on 30 tai 40 mg/intratekaalisesti annettava annos).
Displacement of these factors leads to retention of exon 7 in the SMN2 mRNA and hence when SMN2 mRNA is produced, it can be translated into the functional full length SMN protein.
Näiden tekijöiden syrjäyttäminen johtaa eksoni 7:n säilymiseen SMN2-geenin mRNA:ssa, jolloin tuotettu SMN2-geenin mRNA voidaan kääntää toimivaksi, normaalipituiseksi SMN-proteiiniksi.
What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa 3.
In repeat-dose toxicity studies (14-weeks and 53-weeks) of intrathecal administration to juvenile cynomolgus monkeys, nusinersen was well tolerated.
Toistuvan altistuksen aiheuttamaa toksisuutta koskevissa tutkimuksissa (tutkimusten kestot 14 ja 53 viikkoa), joissa nusinerseeniä annettiin intratekaalisesti nuorille cynomolgus-apinoille, nusinerseeni oli hyvin siedetty.
As of 19 October 2018, 100 AEs of hypersensitivity due to the administration of nusinersen were identified from the clinical trial database.
Kliinisten tutkimusten tietokannasta oli tunnistettu 19. lokakuuta 2018 mennessä 100 yliherkkyystapausta, jotka oli ilmoitettu nusinerseenin annosta johtuvina haittatapahtumina.
1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
28 potilaasta yhdellä oli kaksi SMN2-geenin kopiota, 21:llä kolme kopiota ja 6:lla neljä kopiota.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Joillekin näistä potilaista oli tarpeellista asentaa ventrikuloperitoneaaliseksi suntiksi kutsuttu laite hydrokefaluksen hoitoa varten.
The proportion of patients developing clinically manifested SMA was assessed amongst patients who reached the Day 700 visit at the interim analysis (n=16).
Potilaiden osuus, joille kehittyi kliinisesti ilmeinen SMA, arvioitiin välianalyysissa niistä potilaista, jotka olivat käyneet päivän 700 tutkimuskäynnillä (n = 16).
Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Nusinerseeni metaboloituu hitaasti, pääasiassa eksonukleaasi (3' ja 5') -välitteisen hydrolyysin kautta, eikä se ole CYP450-entsyymien substraatti, estäjä eikä indusoija.
Submission of study results: Q2 2024.
Tutkimustulosten toimitus: vuoden 2024 toinen vuosineljännes.
All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1.
Viimeisellä arviointikäynnillä kaikilla potilailla oli kyky imeä ja niellä ja 22 (88 %) vauvoista sai HINE-testin 1. osassa maksimipisteet.
Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone.
Niistä potilaista, jotka olivat vanhempia kuin WHO:n määritelmän mukainen odotettu ikäkausi (95. persentiili), 22 potilaasta 17 (77 %) käveli itse.
This may not be required every time you or your child are given Spinraza.
Virtsakoetta ei välttämättä tarvitse ottaa joka kerran, kun sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa.
If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
Jos ylläpitoannos unohtuu tai myöhästyy, Spinrazaa pitää antaa mahdollisimman pian, minkä jälkeen antoa jatketaan 4 kuukauden välein.
Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Nusinerseeni on antisense-oligonukleotidi, joka lisää eksoni 7:n inkluusion osuutta survival motor neuron 2 -geenin (SMN2-geenin) lähetti-RNA:n (mRNA) transkripteissa sitoutumalla SMN2-geenin esiaste-mRNA:n introni 7:ssä sijaitsevaan silmukointia vaimentavaan intronin kohtaan (intronic splice silencing site, ISS-N1).
Adverse reactions have been identified during post-approval use of Spinraza.
Haittavaikutuksia on havaittu Spinrazan myyntiluvan myöntämisen jälkeisessä käytössä.
In toxicity studies in animals no effects on male or female fertility were observed (see section 5.3).
Eläimillä tehdyissä toksisuustutkimuksissa ei havaittu vaikutuksia urosten tai naaraiden hedelmällisyyteen (ks. kohta 5.3).
In the event of an overdose, supportive medical care should be provided including consulting with a healthcare professional and close observation of the clinical status of the patient.
Yliannostustapauksessa hoitoon pitää kuulua elintoimintoja tukeva hoito ja terveydenhuollon ammattilaisen konsultointi, ja potilaan kliinistä tilaa on seurattava huolellisesti.
The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration.
Ennen antoa injektiopullo otetaan jääkaapista, ja sen annetaan lämmetä huoneenlämpöiseksi (25 °C) ulkoisia lämmönlähteitä käyttämättä.
Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years).
Niiden potilaiden, joille aloitettiin Spinraza-hoito tutkimuksessa CS11 (n = 20), iän mediaani oli 4,0 vuotta (vaihteluväli 3-8 vuotta).
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy.
Spinrazan käyttöä on varotoimena suositeltavaa välttää raskauden aikana.
Overall survival2
Kokonaiselossaoloaika2
It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding.
Spinrazan käytön välttäminen on suositeltavaa raskauden ja imetyksen aikana.
To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE).
Näiden potilaiden pitkäkestoisen seurannan mahdollistamiseksi tutkimuksen CS3B lopussa 89 potilasta (Spinraza: n = 65, lumetoimenpiteet: n = 24) otettiin mukaan tutkimukseen CS11 (SHINE).
Figure 2: Mean change from baseline in HFMSE score over time at final analysis (ITT)Study CS4 1,2
Kuva 2: Keskimääräinen muutos HFMSE-pisteissä ajan kuluessa lähtötilanteesta loppuanalyysiin (ITT) - CS4-tutkimus 1,2
An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number.
Kliininen lisätutkimus CS7 (EMBRACE) avattiin potilaille, jotka eivät soveltuneet osallistumaan tutkimukseen CS3B eivätkä tutkimukseen CS4 seulontaiän tai SMN2-geenin kopioluvun perusteella.
The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
Spinrazan turvallisuuden arviointi perustui kahteen faasin 3 tutkimukseen, joissa oli mukana SMA:ta sairastavia vauvoja (CS3B) ja lapsia (CS4), yhteen faasin 2 tutkimukseen, jossa oli mukana SMA:ta sairastavia vauvoja ja lapsia (CS7), sekä avoimiin tutkimuksiin, joissa oli mukana vielä oireettomia geneettisen SMA-diagnoosin saaneita vauvoja (CS5) sekä SMA:ta sairastavia vauvoja ja lapsia.
Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa takaisin jääkaappiin.
Survival Event-free survival2
Elossaoloaika Elossaoloaika ilman tapahtumia2
Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
Taulukko 3: Ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat loppuanalyysissa - tutkimus CS41 Spinraza-hoitoa saaneet potilaat
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
Tutkimuksen 20 potilaasta 12 (60 %) saavutti ensisijaisen päätetapahtuman, joka oli ajan kuluessa tapahtunut paraneminen keskimääräisen motorisen kehitystason saavuttamisessa.
Spinraza is administered as an intrathecal bolus injection over 1 to 3 minutes, using a spinal anaesthesia needle.
Spinraza annetaan spinaalineulaa käyttämällä 1-3 minuutin kestoisena bolusinjektiona selkäydinnesteeseen.
5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
5 ml tyypin I lasisessa injektiopullossa, jossa on bromobutyylikumitulppa, alumiinisinetti ja muovikorkki.
At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation..
Välianalyysin kohdalla kaikki 25 potilasta (kaksi SMN2-geenin kopiota n = 15, kolme SMN2-geenin kopiota n = 10) olivat elossa eivätkä tarvinneet jatkuvaa ventilaatiota.
Among patients treated with Spinraza by lumbar puncture, serious infection, such as meningitis, has been observed.
Spinrazahoitoa lannepistona saaneilla potilailla on havaittu vakavia infektioita, kuten meningiittiä.
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
Viimeisellä arviointikäynnillä keskimääräiset CHOP INTEND -pisteet olivat 61,0 (46-64) potilailla, joilla oli kaksi SMN2-geenin kopiota, ja 62,6 (58-64) potilailla, joilla oli kolme SMN2-geenin kopiota.
The benefits and risks of continuing Spinraza whilst having a "ventriculo-peritoneal shunt" in place are not known at present.
Spinraza-hoidon jatkamisen hyötyjä ja riskejä ventrikuloperitoneaalisen suntin asentamisen jälkeen ei tällä hetkellä tunneta.
MedDRA preferred term Spinraza frequency category, n=84
MedDRA-elinjärjestelmäluokka MedDRA:n suositeltu termi Spinrazan esiintymistiheysluokka, n = 84
It is unknown whether nusinersen/metabolites are excreted in human milk.
Ei tiedetä, erittyvätkö nusinerseeni/metaboliitit ihmisen rintamaitoon.
Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
Kuva 3: HINE-testin mukaisten motoristen kehitystasojen saavuttaminen suhteessa tutkimuspäiviin tutkimuksissa CS3B (hoito ja lumetoimenpiteet), CS3A, CS5 ja CS11
Time to onset was reported in 11 of these 20, and ranged from directly following the injection to 1 week after the injection.
Osa tapahtumista oli ilmaantunut välittömästi injektion jälkeen ja osa jopa 1 viikon kuluttua injektiosta.
The 6MWT (six-minute walk test) was conducted for ambulatory patients only.
Vain kävelykykyisille potilaille tehtiin 6 minuutin kävelytesti (6MWT).
Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control).
Poikkeuksen muodosti epätasapaino niiden potilaiden osuudessa, jotka olivat jossakin vaiheessa kyenneet seisomaan ilman tukea (13 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 29 % lumetoimenpideryhmässä) tai kävelemään tuettuna (24 % potilaista Spinraza-ryhmässä ja 33 % lumetoimenpideryhmässä).
Population PK analyses revealed no apparent correlation between hepatic and renal clinical chemistry markers and inter-subject variability.
Populaatiofarmakokineettiset analyysit eivät osoittaneet selvää vastaavuussuhdetta maksan ja munuaisten kliinis-kemiallisten merkkiaineiden ja tutkittavien välisen vaihtelun välillä.
In vitro studies indicate that the likelihood for interactions with nusinersen due to competition for plasma protein binding, or competition with or inhibition of transporters is low.
In vitro -tutkimukset osoittivat olevan epätodennäköistä, että kilpailu plasman proteiineihin sitoutumisesta, kilpailu kuljettajaproteiinien kanssa tai kuljettajaproteiinien esto johtaisi yhteisvaikutuksiin nusinerseenin kanssa.
Sedation may be required to administer Spinraza, as indicated by the clinical condition of the patient.
Sedaatio saattaa olla tarpeen ennen Spinrazan antoa riippuen potilaan kliinisestä tilasta.
Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Niistä 12 potilaasta (50 %), jotka eivät täyttäneet jatkuvan ventilaation määritelmää tutkimuksessa CS3B, 7 potilasta (58 %) oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksessa CS11.
In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
Potilailla, jotka oli satunnaistettu saamaan Spinraza-hoitoa tutkimuksessa CS3B, ja ottaen huomioon tutkimuksesta CS11 saadut tiedot, kuoleman tai jatkuvan ventilaation alkamisen ajankohtaan kuluneen ajan mediaani oli 73 viikkoa.
These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
Näitä tuloksia tukee avoin faasin 2 tutkimus, jossa oli mukana SMA-diagnoosin saaneita potilaita, joilla oli oireita (CS3A).
This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
Puutos johtaa hermosolukatoon selkäytimessä, mikä puolestaan heikentää hartioiden, lantion, reisien ja yläselän lihaksia.
The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Maksan tai munuaisten vajaatoiminnan vaikutusta kovariaatteina ei pystytty arvioimaan tarkasti populaatiofarmakokineettisessä mallissa, koska kliinisesti merkityksellistä maksan tai munuaisten vajaatoimintaa sairastavia potilaita oli vähän.
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
In vitro -tutkimukset osoittivat, että nusinerseeni ei indusoi eikä estä CYP450-välitteistä oksidatiivista metaboliaa eikä sillä sen vuoksi odoteta olevan yhteisvaikutuksia näitä metaboliareittejä käyttävien lääkevalmisteiden kanssa.
Spinraza treated Patients
Spinraza-hoitoa saaneet potilaat
Change from baseline in total HFMSE score at 15 months1,2,3
HFMSE-kokonaispisteiden muutos lähtötilanteesta kuukauden 15 kohdalla1,2,3
Potential difficulties with this route of administration may be seen in very young patients and those with scoliosis.
Tähän antoreittiin saattaa liittyä vaikeuksia hyvin nuorilla potilailla ja skolioosipotilailla.
Long-term studies in animals to evaluate the carcinogenic potential of nusinersen have not been performed.
Nusinerseenin karsinogeenisuuden selvittämiseksi ei ole tehty pitkäkestoisia eläinkokeita.
Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
Niistä potilaista, joista kuukauden 15 arvot olivat olemassa, suuremmalla osuudella Spinraza-hoitoa saaneista potilaista todettiin paranemista (73 % vs. 41 %), ja pienemmällä osuudella Spinraza-hoitoa saaneista potilaista todettiin huononemista (23 % vs. 44 %) HFMSE-kokonaispistemäärässä verrattuna lumetoimenpiteitä saaneisiin potilaisiin.
The primary endpoint, time to death or respiratory intervention (defined as invasive or non-invasive ventilation for ≥6 hours/day continuously for ≥7 consecutive days OR
Ensisijaista päätetapahtumaa, joka oli aika kuolemaan tai hengitysinterventioon (joksi määriteltiin invasiivinen tai ei-invasiivinen ventilaatio ≥ 6 tuntia/vrk ≥ 7 peräkkäisenä päivänä TAI trakeostomia), ei voitu määrittää, koska tapauksia oli liian vähän.
Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off.
Lääkevasta-aineiden ilmaantuvuus oli pieni: lääkevasta-ainepositiiviseksi luokiteltiin vain 15 potilasta (4 %), joista neljällä vasteet olivat ohimeneviä, viidellä pitkäkestoisiksi katsottuja ja kuudella potilaalla todettiin vasteita, joita ei voitu luokitella ohimeneviksi eikä pitkäkestoisiksi tiedonkeruun lopetusajankohtana.
By binding, the ASO displaces splicing factors, which normally suppress splicing.
Sitoutumalla antisense-oligonukleotidi syrjäyttää silmukointitekijöitä, jotka normaalisti estävät silmukointia.
Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues.
Potilaiden ruumiinavaustiedot (n = 3) osoittavat intratekaalisesti annetun nusinerseenin jakautuvan laajasti keskushermostoon, missä terapeuttiset pitoisuudet saavutetaan selkäytimen kohdekudoksissa.
Your doctor will tell you how long you or your child need to receive Spinraza.
Lääkäri kertoo, kuinka kauan sinun tai lapsesi Spinraza-hoitoa jatketaan.
Nusinersen demonstrated no evidence of genotoxicity.
Nusinerseenin geenitoksisuudesta ei ole näyttöä.
Number of patients who died or received permanent ventilation Hazard ratio (95% CI) p-value6
Kuolleiden tai jatkuvaa ventilaatiota saaneiden potilaiden lukumäärä Riskitiheyksien suhde (95 %:n luottamusväli) p-arvo6
Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Kuolleiden potilaiden lukumäärä Riskitiheyksien suhde (95 %:n luottamusväli) p-arvo6
Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
Kliinisten oireiden ja löydösten ilmaantuessa iän mediaani oli 56 vuorokautta, ja potilailla oli joko kaksi SMN2-geenin kopiota (n = 17) tai kolme SMN2-geenin kopiota (n = 2) (yhdellä potilaalla SMN2-geenin kopioiden määrä oli tuntematon).
26.3% (95% CI: 12.4,40.2)
26,3 % (95 %:n luottamusväli: 12,4; 40,2)
Talk to your doctor before you or your child are given Spinraza.
Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa.
Of the 45 patients who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 38 patients (84%) were alive without permanent ventilation in Study CS11 at the time of interim analysis.
Niistä 45 potilaasta, jotka eivät täyttäneet jatkuvan ventilaation määritelmää tutkimuksessa CS3B, 38 potilasta (84 %) oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksessa CS11 välianalyysin ajankohtana.
There have been reports of communicating hydrocephalus not related to meningitis or bleeding in patients treated with nusinersen in the post-marketing setting.
Ahtaumattoman hydrokefaluksen tapauksia, jotka eivät liittyneet meningiittiin tai verenvuotoon, on markkinoille tulon jälkeisessä käytössä raportoitu nusinerseenihoitoa saaneilla potilailla.
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly.
Ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa, lääkäri saattaa ottaa verikokeen sen varmistamiseksi, että veren hyytyminen on normaalia.
4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
4 Arvioitu käyttämällä kuukauden 15 tehoa koskevaa potilasjoukkoa (Spinraza n = 66; lumetoimenpiteet n = 34); tietojen puuttuessa analyysit perustuvat korvattuihin tietoihin.
If clinically indicated, urine protein testing (preferably using a first morning urine specimen) is recommended.
Virtsan proteiinipitoisuus suositellaan tarkistamaan laboratoriokokeen avulla (suositeltavin näyte on aamun ensimmäinen virtsa) kliinisen tarpeen mukaan.