natgillin/translations-raw huggingface dataset:
In addition, these investigations included very small animal numbers, mostly tested single dose groups and lacked appropriate controls.
Lisäksi näissä tutkimuksissa oli hyvin vähän eläimiä, jotka useimmiten testattiin yhdellä annoksella, eikä niissä ollut asianmukaisia kontrolleja.
• Port needle: Deltec GRIPPER Needles
• Porttineula: Deltec GRIPPER Needles
• Syringe: Braun and BD Luer-Lok
• Ruisku: Braun ja BD Luer-Lok
What Brineura is and what it is used for
Mitä Brineura on ja mihin sitä käytetään
If you or your child has a history of heart problems, your doctor or nurse will monitor your heart activity during each infusion.
Jos sinulla tai lapsellasi on ollut sydänongelmia, lääkäri tai sairaanhoitaja seuraa sydämen toimintaa jokaisen infuusion aikana.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before treatment with this medicine.
Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä neuvoa ennen kuin sinua hoidetaan tällä lääkkeellä.
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): Study 190-501.
Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen non-interventionaalinen turvallisuustutkimus (PASS): tutkimus 190-501.
All infusion components must be sterile.
Kaikkien infuusiovälineiden täytyy olla steriilejä.
Age groups
Ikäryhmät
E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
ERITYISVELVOITE TOTEUTTAA MYYNTILUVAN MYÖNTÄMISEN JÄLKEISIÄ TOIMENPITEITÄ, KUN KYSEESSÄ ON POIKKEUSOLOSUHTEISSA MYÖNNETTY MYYNTILUPA
The device helps the medicine to reach a specific part of the brain.
Laite auttaa lääkettä saavuttamaan aivojen tietyt osat.
Vision and seizure scores when combined with CLN2 score (motor and language domains) remain stable.
Näkökyvyn ja kouristusten pisteet yhdistettyinä CLN2-pisteisiin (motorisiin ja kielellisiin alueisiin) pysyvät vakaina.
• Extension Set: Fresenius Injectomat® line, Alaris CC Extension set, Vygon Lectro-Cath Extension tube
• Jatkosarja: Fresenius Injectomat® line, Alaris CC Extension set, Vygon Lectro-Cath Extension tube
There are no data on the use of Brineura in pregnant women.
Ei ole olemassa tietoja Brineuran käytöstä raskaana oleville naisille.
They are also responsible for disposing of any unused Brineura properly.
He vastaavat myös käyttämättä jääneen Brineuran asianmukaisesta hävittämisestä.
Talk to your doctor or nurse immediately if you experience any of the following:
Kerro välittömästi lääkärille tai sairaanhoitajalle, jos havaitset mitään seuraavista haitoista:
Contents of the pack and other information What Brineura contains
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa Mitä Brineura sisältää
IRELAND
Irlanti
Pre-treatment of patients with antihistamines with or without antipyretics is recommended 30 to 60 minutes prior to the start of infusion.
Potilaille suositellaan esilääkitykseksi antihistamiineja, kuumelääkkeen kanssa tai ilman sitä, 30-60 minuuttia ennen infuusion alkua.
It is important to initiate treatment in children as young as possible, although patients less than 3 years of age were not included in the pivotal study.
On tärkeää aloittaa lapsen hoito niin nuorena kuin mahdollista, vaikka avaintutkimukseen ei otettu alle 3-vuotiaita.
The dose may be reduced by 50% and/or the infusion rate decreased to a slower rate.
Annosta voidaan pienentää 50 % ja/tai infuusionopeutta voidaan hidastaa.
- If you or your child currently has signs of a device infection or problems with the device.
- jos sinulla tai lapsellasi on parhaillaan merkkejä laitteen aiheuttamasta infektiosta tai ongelmia laitteen kanssa.
Thaw before use.
Sulata ennen käyttöä.
• Extension Set with 0.2 micron filter: Impromediform GmbH
• Jatkosarja, jossa on 0,2 mikronin suodatin: Impromediform GmbH
*Tmax expressed as time since start of ~4 hour infusion and presented as median [min, max], and occurred at the first sampling timepoint post infusion
*Tmax ilmoitettu aikana ~4 tuntia kestäneen infuusion alkamisesta ja esitetty mediaanina [min, max], ja ilmeni ensimmäisen näytteenoton aikana infuusion jälkeen
Talk to your doctor if you have any questions about your device.
Keskustele lääkärin kanssa, jos sinulla on laitteeseen liittyviä kysymyksiä.
This being a marketing authorisation under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures:
Koska tämä myyntilupa on myönnetty poikkeuksellisin perustein asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 8 kohdan nojalla, myyntiluvan haltijan on toteutettava seuraavat toimenpiteet mainittuun määräaikaan mennessä:
Figure 1: Infusion System Set Up
Kuva 1: Infuusiojärjestelmän rakenne
• Two single-use syringes compatible with the pump equipment.
• Kaksi kertakäyttöistä neulaa, jotka sopivat pumpun varustukseen.
A length of 150 to 206 cm (not to exceed 400 cm) and an inner diameter of 0.1 cm is recommended.
Suositellaan pituutta 150-206 cm (ei yli 400 cm) ja sisäläpimittaa 0,1 cm.
This disease model primarily served to investigate the pharmacodynamic and pharmacokinetic properties of cerliponase alfa, but also aimed to evaluate the toxicity of the substance.
Tämä tautimalli auttoi pääasiassa tutkimaan serliponaasi alfan farmakodynaamisia ja farmakokineettisiä ominaisuuksia, mutta sillä pyrittiin myös arvioimaan aineen toksisuutta.
When compared to the expected rate of decline based on natural history, the study results are statistically significant (p < 0.0001) (see Table 4).
Verrattuna taudin luonnolliseen kulkuun perustuvaan oletettuun heikkenemisnopeuteen tutkimuksen tulokset ovat tilastollisesti merkitseviä (p < 0,0001) (ks. taulukko 4).
Consideration of dose adjustments may be necessary for patients who may not tolerate the infusion.
Voi olla aiheellista harkita annoksen sovittamista potilaille, jotka eivät mahdollisesti siedä infuusiota.
Table 3: CLN2 Clinical Rating Scale
Taulukko 3: CLN2 kliininen arviointiasteikko
Continuation of long-term treatment should be subject to regular clinical evaluation whether the benefits are considered to outweigh the potential risks to individual patients.
Pitkäaikainen hoito pitää arvioida säännöllisesti kliinisesti sen arvioimiseksi, pidetäänkö hyötyjä suurempana kuin yksittäiseen potilaaseen kohdistuvia mahdollisia riskejä.
Your doctor will discuss whether Brineura treatment is right for you or your child.
Lääkäri keskustelee kanssasi siitä, onko Brineura-hoito sopiva sinulle tai lapsellesi.
Intelligible and grossly age-appropriate.
Ymmärrettävä ja karkeasti ottaen normaalilla ikätasolla.
- If you or your child has had life-threatening allergic reactions to cerliponase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6), and the reactions continue to happen when cerliponse alfa is given again.
- jos sinulla tai lapsellasi on ollut henkeä uhkaava allerginen reaktio serliponaasi alfalle tai muille tämän lääkkeen aineille (lueteltu kohdassa 6), ja näitä reaktioita esiintyy edelleen, kun serliponaasi alfaa annetaan uudelleen.
These naturally occurring particles are cerliponase alfa.
Nämä luonnollisesti esiintyvät hiukkaset ovat serliponaasi alfaa.
Severe (Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grade 3) hypersensitivity reactions occurred in three patients and no patients discontinued treatment.
Vaikeita (Common Terminology Criteria for Adverse Events, CTCAE, aste 3) yliherkkyysreaktioita esiintyi kolmella potilaalla, eikä yksikään potilaista lopettanut hoitoa.
Precautions to be taken before handling or administering the medicinal product Aseptic technique must be strictly observed during preparation and administration.
Ennen lääkkeen käsittelyä tai antoa huomioon otettavat varotoimet Aseptista tekniikkaa täytyy noudattaa tarkoin valmistelevien toimenpiteiden ja annostelun aikana.
Treatment may be interrupted if the device needs to be replaced or until the infection clears.
Hoito saatetaan keskeyttää, jos laite täytyy vaihtaa tai kunnes infektio paranee.
The posology selected for patients is based on age at time of treatment and should be adjusted accordingly (see Table 1).
Annostelu perustuu potilaan ikään hoidon aikana ja se pitää sovittaa sen mukaisesti (ks. taulukko 1).
As a precautionary measure, appropriate medical support should be readily available when Brineura is administered.
Varotoimena asianmukainen lääketieteellinen apu on oltava saatavilla, kun Brineuraa annetaan.
Do not thaw or warm vials any other way.
Älä sulata tai lämmitä lääkepulloja millään muulla tavalla.
• A non-coring port needle with a gauge of 22 or smaller and a suggested length of 16 mm.
• Yksi leikkaamaton erikoishiottu porttineula, 22 G tai pienempi, ehdotettu pituus 16 mm.
Thaw at room temperature and use immediately.
Sulata huoneenlämmössä ja käytä välittömästi.
Upon completion of the infusion, the patient status should be clinically assessed and observation may be necessary for longer periods if clinically indicated, particularly in patients less than 3 years.
Infuusion päättyessä potilaan tila pitää arvioida kliinisesti, ja voi olla tarpeen jatkaa tarkkailua pidempään, jos se on kliinisesti aiheellista, etenkin alle 3-vuotailla potilailla.
Inadequate levels of TPP1 cause CLN2 disease, resulting in neurodegeneration, loss of neurological function and death during childhood.
TPP1:n riittämätön määrä aiheuttaa CLN2-taudin, joka johtaa neurodegeneraatioon, hermoston toiminnan menettämiseen ja kuolemaan lapsuusiässä.
If the infusion is interrupted due to a hypersensitivity reaction, it should be restarted at approximately onehalf the initial infusion rate at which the hypersensitivity reaction occurred.
Jos infuusio keskeytetään yliherkkyysreaktion vuoksi, se pitää aloittaa uudelleen noin puolella siitä infuusionopeudesta, millä yliherkkyysreaktio ilmeni.
6 months to < 1 year: 150 mg
6 kuukautta - <1 vuotta: 150 mg
CLN2 patients with ventriculo-peritoneal shunts.
CLN2-potilaat, joilla on ventrikuloperitoneaalinen shuntti.
The medicine and solution will be given over about 2 to 4 hours and 30 minutes according to your or your child's dose.
Lääke ja huuhteluliuos annetaan noin 2-4,5 tunnin kuluessa riippuen sinun tai lapsesi annoksesta.
4.9 Overdose
4.9 Yliannos
In-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
Säilytysaika ja säilytysolosuhteet ennen käyttöä ovat käyttäjän vastuulla.
Study 190-203 is an ongoing open label clinical study evaluating the safety and efficacy in patients from birth to 18 years of age.
Tutkimus 190-203 on meneillään oleva avoin tutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta ja tehoa lapsilla syntymästä 18 vuoden ikään.
Consultation with a neurosurgeon may be needed to confirm the integrity of the device.
Neurokirurgin konsultaatiota voidaan tarvita varmistamaan laitteen toimivuus.
A total of 15 patients out of 23 (65%) had no overall decline in CLN2 score, irrespective of baseline score, and 2 of these 15 patients increased their score by one point during the treatment period.
Yhteensä 15 potilaalla 23:sta (65 %) CLN2-kokonaispisteet eivät alentuneet, riippumatta lähtötason pisteytyksestä, ja kahdella näistä 15 potilaasta pistemäärä parani yhdellä pisteellä hoitojakson aikana.
Will have obvious instability, and may have intermittent falls.
Selvää instabiliteettia, ja voi kaatuilla ajoittain.
The complete infusion time, including Brineura and the required flushing solution, is approximately 2 to 4.5 hours, depending on the dose and volume administered.
Infuusion kokonaisaika, mukaan lukien Brineuran ja tarvittavan huuhteluliuoksen antaminen, on noin 2-4,5 tuntia, riippuen annetusta annoksesta ja tilavuudesta.
Clinical and laboratory monitoring
Kliininen seuranta ja laboratorioseuranta
See Figure 1.
Ks. kuva 1.
Dispose of the infusion components, needles, unused solutions and other waste materials in accordance with local requirements.
Hävitä infuusioon käytetyt osat, neulat, käyttämätön liuos ja muu jätemateriaali paikallisten vaatimusten mukaisesti.
What you need to know before you or your child is given Brineura You must not receive Brineura:
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Brineuraa Sinulle ei saa antaa Brineuraa:
If immediate use is not possible, unopened vials of Brineura or flushing solution should be stored at 2-8°C and used within 24 hours.
Jos tuotetta ei voida käyttää välittömästi, avaamaton Brineura- tai huuhtelunestepullo on säilytettävä 2-8 °C:ssa ja käytettävä 24 tunnin kuluessa.
Brineura must be administered using aseptic technique to reduce the risk of infection.
Brineura täytyy antaa aseptista tekniikkaa noudattaen infektion vaaran vähentämiseksi.
Patients who experienced moderate hypersensitivity adverse events were tested for drug-specific IgE and found to be negative.
Potilaat, joilla oli kohtalaisia yliherkkyys-haittatapahtumia, testattiin lääkespesifisen IgE:n suhteen ja todettiin negatiivisiksi.
Inspect the vials to ensure they are fully thawed.
Tarkista lääkepullot varmistaaksesi, että ne ovat täysin sulaneet.
Your doctor may decide to continue treatment once the device infection or problems are resolved.
Lääkäri voi päättää jatkaa hoitoa, kun laitteen aiheuttama infektio tai muut ongelmat on hoidettu.
Brineura is compatible with disposable infusion components made of PVC, PVC (non-DEHP) polyethylene, polyethersulfone (PES), polypropylene (PP), and PTFE.
Brineura on yhteensopiva sellaisten kertakäyttöisten infuusiolaitteen osien kanssa, joiden materiaali on PVC, PVC (DEHP:tön) polyetyleeni, polyeetterisulfoni (PES), polypropyleeni(PP) ja PTFE.
A syringe volume of 10 to 20 ml is recommended.
Suositellaan tilavuudeltaan 10-20 ml:n ruiskua.
Post-authorisation efficacy study (PAES): Study 190-203.
Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehoa arvioiva tutkimus (PAES): tutkimus 190-203.
Brineura should be given to a pregnant woman only if clearly needed.
Brineuraa saa antaa raskaana olevalle naiselle vain, jos se on selvästi tarpeen.
However, the results of these studies in dachshund dogs cannot reliably predict human safety, because the regimen of cerliponase alfa infusions was different and highly variable even within the same study due to difficulties with the indwelling catheter system and prominent hypersensitivity reactions.
Näiden mäyräkoirilla tehtyjen tutkimusten tulokset eivät kuitenkaan voi luotettavasti ennustaa turvallisuutta ihmisillä, koska serliponaasi alfainfuusioiden antotiheys oli erilainen ja huomattavasti vaihteleva jopa saman tutkimuksen sisällä johtuen vaikeuksista kiinteiden katetrien kanssa sekä huomattavista yliherkkyysreaktioista.
July 2020
Heinäkuu
There is limited data in patients older than 8 years of age.
Yli 8-vuotiaita lapsia koskevat tiedot ovat rajallisia.
Cerliponase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Serliponaasi alfa on proteiini ja sen oletetaan hajoavan metabolisesti peptidihydrolyysin kautta.
Hypersensitivity reactions were reported in 14 out of 24 patients (58%) treated with Brineura.
Yliherkkyysreaktioita ilmoitettiin 14:llä 24:sta Brineuralla hoidetusta potilaasta (58 %).
frequency convention defined as: very common (≥1/10), common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000), not known (cannot be estimated from the available data).
melko harvinaiset (≥ 1/1 000 ja < 1/100), harvinaiset (≥ 1/10 000 ja < 1/1 000), hyvin harvinaiset (< 1/10 000), tuntematon (koska saatavissa oleva tieto ei riitä arviointiin).
Motor
Motorinen
Do not use this medicine after the expiry date, which is stated on the vials and carton after EXP.
Älä käytä tätä lääkettä pullossa ja pakkauksessa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän jälkeen (EXP).
The safety and efficacy of Brineura in children less than 3 years of age has not yet been established.
Brineuran turvallisuutta ja tehoa alle 3-vuotiaiden lasten hoidossa ei ole vielä varmistettu.
• Two single-use hypodermic syringe needles, (21 G, 25.4 mm).
• Kaksi kertakäyttöistä hypodermista injektioneulaa (21 G, 25,4 mm).
Very common Common Common Not known
Hyvin yleinen Yleinen Yleinen Tuntematon
Device issue:
Laitteeseen liittyen:
MedDRA System organ class
MedDRA Elinjärjestelmä
*Cerliponase alfa is produced in mammalian Chinese Hamster Ovary cells.
* Serliponaasi alfa on tuotettu kiinankääpiöhamsterin munasarjasoluissa.
So far safety results in younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Nuoremmilla potilailla tähän mennessä saadut turvallisuustulokset vastaavat vanhemmilla potilailla saatuja tuloksia.
Pharmacotherapeutic group: other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB17.
Farmakoterapeuttinen ryhmä: muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet, entsyymit, ATC-koodi: A16AB17.
Brineura contains sodium:
Brineura sisältää natriumia
The activated proteolytic enzyme (rhTPP1) cleaves tripeptides from the N-terminus of the target protein with no known substrate specificity.
Aktivoitu proteolyyttinen entsyymi (rhTPP1) irrottaa tripeptidejä kohdeproteiinin N-päästä ilman tunnettua substraattispesifisyyttä.
There are no data on the presence of cerliponase alfa in human milk, the effects of cerliponase alfa on the breastfed child, or the effects of cerliponase alfa on milk production.
Ei ole olemassa tietoja serliponaasi alfan esiintymisestä ihmisen rintamaidossa, serliponaasi alfan vaikutuksista rintaruokittuun lapseen tai serliponaasi alfan vaikutuksista maidon tuotantoon.
Convulsions are a common manifestation of CLN2 disease and are expected to occur in this population.
Kouristukset ovat yleinen CLN2-taudin oire ja niitä odotetaan esiintyvän tässä potilasaineistossa.
Electrocardiogram (ECG) monitoring during infusion should be performed in patients with a history of bradycardia, conduction disorder, or with structural heart disease, as some patients with CLN2 disease may develop conduction disorders or heart disease.
Elektrokardiogrammia (EKG) pitää seurata potilailla, joilla on ollut bradykardiaa, johtumishäiriöitä tai rakenteellinen sydänsairaus, sillä joillekin CLN2-tautia sairastaville potilaille voi kehittyä johtumishäiriöitä tai sydänsairaus.
Both patients have received 8 infusions and the overall safety profile of Brineura in these younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Kumpikin potilas on saanut kahdeksan (8) infuusiota, ja Brineuran turvallisuusprofiili näyttää olevan näillä nuoremmilla potilailla kaiken kaikkiaan samanlainen kuin vanhemmilla lapsilla.
Your doctor or pharmacist is responsible for storing Brineura.
Lääkäri tai apteekin henkilökunta vastaa Brineuran säilytyksestä.
Total dose administered every other week (mg)
Joka toinen viikko annettava kokonaisannos (mg)
Findings from studies 190-201 and 190-202 were compared with a natural history control group that included patients that satisfied the inclusion criteria for studies 190-201 and 190-202.
Tutkimuksien 190-201 ja 190-202 löydöksiä verrattiin luonnolliseen historialliseen kontrolliryhmään, johon kuului potilaita, jotka täyttivät tutkimusten 190-201 ja 190-202 sisäänottokriteerit.
A. MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
BIOLOGISEN VAIKUTTAVAN AINEEN VALMISTAJAT JA ERÄN VAPAUTTAMISESTA VASTAAVA VALMISTAJA
In cardiac normal patients, regular 12-lead ECG evaluations should be performed every 6 months.
Potilailta, joilla on normaali sydämen toiminta, pitää arvioida 12 kytkennän EKG säännöllisesti 6 kuukauden välein.
Prior to the launch of BRINEURA in each Member State (MS), the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority (NCA).
Ennen BRINEURA-valmisteen markkinoinnin aloittamista kussakin jäsenmaassa myyntiluvan haltija sopii paikallisen toimivaltaisen viranomaisen kanssa koulutusmateriaalin sisällöstä ja muodosta, mukaan lukien kommunikaatiovälineistä, jakelujärjestelyistä ja koulutusohjelman muista näkökohdista.
The adverse reactions described in this section were evaluated in 24 patients with CLN2 disease who received at least one dose of Brineura in clinical studies of up to 141 weeks.
Tässä kappaleessa kuvatut haittavaikutukset arvioitiin 24 CLN2-potilaalla, jotka saivat vähintään yhden annoksen Brineuraa enintään 141 viikkoa kestäneissä kliinisissä tutkimuksissa.
Rate of Decline (points/48 weeks)a Overall (n = 23)
Alenemisnopeus (pistettä/48 viikkoa)a
These particles are removed via the 0.2 μm inline filter without having a detectable effect on the purity or strength of Brineura.
Nämä hiukkaset jäävät 0,2 μm:n infuusiosuodattimeen eikä niillä ole havaittavaa vaikutusta Brineuran puhtauteen tai vahvuuteen.
Each domain encompasses scores of 3 (grossly normal) to 0 (profoundly impaired), for a total possible score of 6, with unit decrements representing milestone events in the loss of previously attained functions of ambulation and speech.
Kukin alue sisältää pisteet 3:sta (karkeasti ottaen normaali) 0:aan (syvästi vammautunut), jolloin mahdollinen kokonaispistemäärä on 6, ja yksikköjen vähenemiset osoittavat kuinka aiemmin olemassa olleet liikunnalliset kyvyt ja puhekyky heikkenevät.
Volume of Brineura solution (ml)
Brineura-liuoksen tilavuus (ml)
1 year to < 2 years: 200 mg (first 4 doses), 300 mg (all other doses) ≥ 2 years: 300 mg
1 vuotta - 2 vuotta: 200 mg (ensimmäiset 4 annosta), 300 mg (kaikki myöhemmät annokset)
Cerliponase alfa is taken up by target cells and translocated to the lysosomes through the Cation Independent Mannose-6-Phosphate Receptor (CI-MPR, also known as M6P/IGF2 receptor).
Serliponaasi alfa siirtyy kohdesoluihin ja translokoituu lysosomeihin kationista riippumattoman mannoosi-6-fosfaattireseptorin (CI-MPR, toiselta nimeltään M6P/IGF2-reseptori) välityksellä.
People with CLN2 disease do not have any enzyme called TPP1 or they have too little of it and this causes a build-up of substances called lysosomal storage materials.
Henkilöillä, joilla on CLN2-tauti, ei ole TPP1-entsyymiä tai heillä on sitä liian vähän, ja tämä aiheuttaa lysosomaaliseksi kertymämateriaaliksi kutsuttujen aineiden kertymistä.
The pharmacokinetic parameters in CSF were assessed in 17 patients and are summarized in Table 5 below.
Farmakokineettiset parametrit aivoselkäydinnesteessä määritettiin 17 potilaalla ja ne on esitetty alla taulukossa 5.
This medicine replaces the missing enzyme, TPP1, which minimises the build-up of the lysosomal storage materials.
Tämä lääke korvaa puuttuvaa entsyymiä, TPP1:tä, mikä vähentää lysosomaalisen kertymämateriaalin kertymistä.
It is not known whether Brineura can cause foetal harm when administered to a pregnant woman or can affect reproductive capacity.
Ei tiedetä, voiko raskaana olevalle naiselle annettu Brineura aiheuttaa haittaa sikiölle tai vaikuttaa lisääntymiskykyyn.
You or your child may get problems with the implanted device used during treatment with Brineura (see section 4 “Possible side effects”), including infection or a fault in the device.
Sinulle tai lapsellesi voi tulla Brineura-hoidon antamista varten asennetun laitteen vuoksi ongelmia (ks. kohta 4 ”Mahdolliset haittavaikutukset”), mukaan lukien infektio tai laitteen vika.
Do not use if the solutions are discoloured or if there is other foreign particulate matter in the solutions.
Älä käytä, jos liuokset ovat värjääntyneitä tai jos liuoksessa on muuta vierasainetta.
Symptoms resolved over time or with administration of antipyretics, antihistamines and/or glucocorticosteroids.
Oireet lievittyivät ajan myötä tai kun annettiin kuumelääkkeitä, antihistamiineja ja/tai glukokortikosteroideja.
All 23 patients completed study 190-201 and continued to the ongoing extension study 190-202 treated with Brineura at 300 mg every other week to a maximum of 124 weeks.
Kaikki 23 potilasta olivat mukana tutkimuksen 190-201 loppuun asti ja jatkoivat edelleen käynnissä olevassa jatkotutkimuksessa 190-202, jossa hoitona on Brineura 300 mg joka toinen viikko enintään 124 viikon ajan.
6.7 (first 4 doses) 10 (subsequent doses)
6,7 (ensimmäiset 4 annosta) 10 (seuraavat annokset)