natgillin/translations-raw huggingface dataset:
LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood.
Lysosomaalisen happamen lipaasin puutos on harvinainen sairaus, johon liittyy merkittävä sairastuvuus ja kuolleisuus ja johon sairastuneet henkilöt voivat olla vauvoista aikuisikäisiin.
Diarrhoea b,e
pahoinvointi b,e
The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Suositeltu aloitusannos vauvoille (< 6 kuukauden ikäisille), joilla on nopeasti etenevä lysosomaalisen happamen lipaasin puutos, on 1 mg/kg laskimonsisäisenä infuusiona kerran viikossa.
KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
KANUMA-hoito on annettava sellaisen terveydenhuollon ammattilaisen valvonnassa, jolla on kokemusta lysosomaalisen happamen lipaasin puutosta, muita aineenvaihduntasairauksia tai kroonisia maksasairauksia sairastavien potilaiden hoidosta.
Because it is a recombinant human protein, sebelipase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated or other drug-drug interactions.
Yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettuna ihmisen proteiinina sebelipaasialfa ei todennäköisesti aiheuta sytokromi P450 -välitteisiä tai muita yhteisvaikutuksia.
A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
Tutkimuksessa sallittiin annoksen suurentaminen edelleen 5 mg:aan/kg kerran viikossa annettuna.
It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
Se on kirkas tai hieman himmeä ja väritön tai hieman värillinen liuos.
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Kuten KANUMA-valmistetta kaksoissokkovaiheessa saaneilla potilailla, KANUMA-hoidon aloittaminen avoimessa vaiheessa paransi nopeasti ALAT-arvoja ja lipidiparametreja, LDL- ja HDL-kolesteroliarvot mukaan lukien.
Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02
Esiintyi haittavaikutuksen osana yhdellä KANUMA-valmistetta saaneella potilaalla LAL-CL02tutkimuksessa d
UNIQUE IDENTIFIER - HUMAN READABLE DATA
YKSILÖLLINEN TUNNISTE - LUETTAVISSA OLEVAT TIEDOT PC: {numero}
If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
Jos sinä tai lapsesi saa KANUMA-hoitoa, sinulla tai lapsellasi voi esiintyä haittavaikutus lääkkeen annon aikana tai muutama tunti lääkkeen infuusion jälkeen (ks. kohta 4).
Driving and using machines KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
KANUMA-valmisteella ei ole haitallista vaikutusta tai sillä on vähäinen vaikutus ajokykyyn tai koneiden käyttökykyyn.
The vials should not be frozen, heated or microwaved and should be protected from light.
Injektiopulloja ei saa pakastaa, lämmittää eikä laittaa mikroaaltouuniin.
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Näitä vähintään kahdella potilaalla esiintyneitä oireita olivat mm. vatsakipu, kiihtyneisyys, vilunväreet, ripuli, ekseema, hypertensio, ärtyneisyys, kurkunpään turvotus, pahoinvointi, turvotus, kalpeus, kutina, kuume / ruumiinlämmön nousu, ihottuma, takykardia, nokkosihottuma ja oksentelu.
Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period.
Lumevalmistetta saaneilla potilailla oli jatkuvasti suurentuneet seerumin transaminaasiarvot ja epänormaali seerumin lipidipitoisuus kaksoissokkovaiheen aikana.
*Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
*Sebelipaasialfa on valmistettu siirtogeenisen kanan (Gallus) munanvalkuaisessa yhdistelmä-DNAtekniikalla.
Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Tutkittiin niiltä potilailta, joilla oli epänormaalit lähtötilanteen arvot (KANUMA: n=36; lumevalmiste: n=29).
Transient hypercholesterolaemia, transient hypertriglyceridaemia
Tilapäinen hyperkolesterolemia, tilapäinen hypertriglyseridemia
Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Avoimessa vaiheessa neljän (4) potilaan annosta 65 potilaasta suurennettiin 3 mg:aan/kg kerran joka toinen viikko annettuna kliinisen vasteen mukaan.
For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
Ks. kohdasta 4.4 ohjeet yliherkkyysreaktioiden ehkäisyyn ja seurantaan.
LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Lysosomaalisen happamen lipaasin puutos on autosomaalinen resessiivinen lysosomaalinen kertymäsairaus, jolle on ominaista geenivirhe, joka johtaa lysosomaalisen happamen lipaasientsyymin aktiivisuuden merkittävään vähenemiseen tai puuttumiseen.
In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA.
LAL-CL03-tutkimuksessa 4 tutkitulle vauvalle 7:stä (57 %) kehittyi lääkevasta-aineita KANUMAhoidon aikana.
• Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
• tiedot siitä, miten vakavan yliherkkyysreaktion, anafylaksia mukaan lukien, saaneita potilaita hoidetaan
Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Kolmella potilaalla 106 potilaasta (3 %), jotka saivat kliinisissä tutkimuksissa KANUMA-valmistetta, mukaan lukien 1/14 vauvaa (7 %) ja 2/92 lasta ja aikuista (2 %), esiintyi anafylaksian kaltaisia merkkejä ja oireita.
The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week.
Taulukossa 2 on kuvattu haittavaikutukset, joita esiintyi kliinisissä tutkimuksissa sebelipaasialfaa saaneilla lapsilla ja aikuisilla annoksen ollessa 1 mg/kg kerran joka toinen viikko.
Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Dyslipidemia (suurentuneet LDL- ja triglyseridipitoisuudet ja pienentynyt HDLpitoisuus) on yleinen, ja siihen liittyy maksan rasvapitoisuuden ja transaminaasipitoisuuden suureneminen.
Each vial contains 20 mg of sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml).
Yksi injektiopullo sisältää 20 mg sebelipaasialfaa 10 ml:ssa liuosta (2 mg/ml).
dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability
yökkääminen ripuli nokkosihottuma ihottuma oksentelu kutina koholla oleva ihottuma ihon punoitus ja turvotus kuume turvotus vilunväreet nopea hengitys hapen vähäisyys veressä nopea sydämensyke ärtyneisyys
Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate.
6.5 Pakkaustyyppi ja pakkauskoko (pakkauskoot) Kirkasta lasia oleva injektiopullo (tyyppi I), jossa on silikonoitu butyylikumitulppa sekä alumiinisinetti ja irti napsautettava muovikorkki ja joka sisältää 10 ml konsentraattia.
Very common Chills, hyperthermia, pyrexia b,
Hyvin yleinen Vilunväreet, hypertermia, kuume b,
Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
Yksi 10 ml:n injektiopullo sisältää 33 mg natriumia.
In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia.
Pernassa lysosomaalisen happamen lipaasin puutos aiheuttaa splenomegaliaa, anemiaa ja trombosytopeniaa.
In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
LAL-CL02-tutkimuksessa 5 tutkitulle lapselle ja aikuiselle 35:stä (14 %), jotka saivat KANUMAvalmistetta tutkimuksen 20 viikkoa kestäneen kaksoissokkovaiheen aikana, kehittyi lääkevasta-aineita.
For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6.
K. kohdasta 6.6 ohjeet lääkevalmisteen laimentamisesta ennen lääkkeen antoa.
What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion.
Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot) KANUMA toimitetaan infuusiokonsentraattina liuosta varten.
There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility.
Sebelipaasialfan vaikutuksista hedelmällisyyteen ei ole kliinisiä tietoja.
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients.
Kolmella potilaalla 4:stä lääkevasta-ainetiitterit pienenivät alle havaitsemisrajan hoidon jatkuessa.
Menorrhagia
Menorragia
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
Kun lääkevasta-aineita kehittyi, ne kehittyivät ensimmäisen 3 hoitokuukauden aikana.
Each vial contains 33 mg sodium.
Yksi injektiopullo sisältää 33 mg natriumia.
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
nopea sydämensyke ahdistuneisuus unettomuus huimaus alhainen verenpaine kasvojen punoitus hengenahdistus nielun turpoaminen ripuli vatsakipu vatsan turvotus pahoinvointi nokkosihottuma ihottuma kutina ihon punoitus ja turvotus lisääntynyt kuukautisvuoto vilunväreet epämiellyttävä tunne rinnassa turvotus väsymys infuusiokohdan kovettuminen kuume
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS 10 ml VIAL
PIENISSÄ SISÄPAKKAUKSISSA ON OLTAVA VÄHINTÄÄN SEURAAVAT MERKINNÄT 10 ml injektiopullo
Due to the proteinaceous nature of the product, slight flocculation (e.g., thin translucent fibres) may be present in the vialed solution and is acceptable for use.
Koska kyseessä on proteiinivalmiste, injektiopullossa olevassa liuoksessa voi näkyä hieman saostumista (esim. ohuita läpikuultavia kuituja), mikä ei estä käyttöä.
Each vial of 10 ml contains 20 mg sebelipase alfa.
Yksi 10 ml:n injektiopullo sisältää 20 mg sebelipaasialfaa.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated-dose toxicity in rats and monkeys, or fertility, embryo-foetal and peri- and postnatal development in rats and rabbits.
Farmakologista turvallisuutta, toistuvan altistuksen aiheuttamaa toksisuutta rotilla ja apinoilla sekä hedelmällisyyttä, alkion/sikiön kehitystä ja peri- ja postnataalikehitystä rotilla ja kaniineilla koskevien konventionaalisten tutkimusten tulokset eivät viittaa erityiseen vaaraan ihmisille.
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients.
Kaikilla potilailla lääkevasta-ainetiitterit pienenivät alle havaitsemisrajan hoidon jatkuessa.
Deficient LAL enzyme activity results in the lysosomal accumulation of cholesteryl esters and triglycerides.
Vajavainen lysosomaalisen happamen lipaasientsyymin aktiivisuus aiheuttaa kolesteryyliesterien ja triglyseridien lysosomaalisen kertymisen.
IV use after dilution
Laskimoon laimennuksen jälkeen
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa*.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Yksi millilitra konsentraattia sisältää 2 mg sebelipaasialfaa (sebelipasum alfa)*.
If you or your child gets any side effects, talk to your doctor.
Jos havaitset haittavaikutuksia sinulla tai lapsellasi, kerro niistä lääkärille.
The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
Taulukossa 1 on kuvattu haittavaikutukset, joita esiintyi kliinisissä tutkimuksissa KANUMAvalmistetta saaneilla vauvoilla annosten ollessa enintään 3 mg/kg kerran viikossa.
Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa.
Yksi millilitra konsentraattia sisältää 2 mg sebelipaasialfaa.
It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk.
Ei tiedetä, erittyykö sebelipaasialfa ihmisen rintamaitoon.
Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
Kurkunpään turvotuse, hengenahdistusb,c,e
Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry.
Lysosomaalisen happamen lipaasin puutoksen tautirekisteri Lääketieteen tai terveydenhuollon ammattilaisia kehotetaan rekisteröimään kaikki potilaat, joilla on diagnosoitu lysosomaalisen happamen lipaasin puutos, kyseiseen tautirekisteriin.
Signs and symptoms included chest discomfort, conjunctival injection, dyspnoea, generalised and itchy rash, hyperaemia, mild eyelid oedema, rhinorrhoea, severe respiratory distress, tachycardia, tachypnoea and urticaria.
Merkkejä ja oireita olivat mm. epämiellyttävä tunne rinnassa, silmien verestys, hengenahdistus, yleistynyt ja kutiava ihottuma, hyperemia, lievä silmäluomien turvotus, vetinen nuha, vakavat hengitysvaikeudet, takykardia, tiheä hengitys ja nokkosihottuma.
≥ 18 years old N=18 Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* AUCss (ng∙hr/mL) 1133.8 941.6 1436.4 1453.6 1989.3 1861.0 Cmax (ng/mL) Tmax (hr) CL (L/hr) Vc (L) T1/2 (hr) * Week 22 for placebo patients reset to Week 0, i.e. first week of active treatment.
AUCss (ng∙h/ml) Cmax (ng/ml) Tmax (h) CL (l/h) Vc (l) T1/2 (h) Lumevalmistetta saaneiden potilaiden viikko 22 palautui viikoksi 0 eli ensimmäiseksi viikoksi, kun he saivat vaikuttavaa ainetta sisältävää hoitoa AUCss = pitoisuuskäyrän alle jäävä pinta-ala vakaassa tilassa Cmax = maksimipitoisuus Tmax = aika maksimipitoisuuteen CL = puhdistuma Vc = sentraalinen jakautumistilavuus T1/2 = puoliintumisaika
KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
KANUMA on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon kaiken ikäisille lysosomaalisen happamen lipaasin puutosta sairastaville potilaille.
LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
Lapset ja aikuiset, joilla on lysosomaalisen happamen lipaasin puutos LAL-CL02 oli kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu monikeskustutkimus, jossa oli mukana 66 lysosomaalisen happamen lipaasin puutosta sairastavaa lasta ja aikuista.
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
LAL-CL03 oli avoin, yksihaarainen monikeskustutkimus, jossa KANUMA-valmistetta tutkittiin 9:llä lysosomaalisen happamen lipaasin puutosta sairastavalla potilaalla.
Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
Lääkäri tai sairaanhoitaja antaa KANUMA-valmisteen infuusiona laskimoon.
LDL-cholesterol, mean % change from baseline non-HDL-cholesterol, mean % change from baseline Normalisation of AST
Toissijaiset päätetapahtumat LDL-kolesteroli, keskimääräinen %-muutos lähtötilanteesta non-HDL-kolesteroli, keskimääräinen %-muutos lähtötilanteesta
There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics.
Lääkevasta-aineiden vaikutuksesta sebelipaasialfan farmakokinetiikkaan on vain vähän tietoa.
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
LÄÄKEMUOTO JA SISÄLLÖN MÄÄRÄ infuusiokonsentraatti, liuosta varten Yksi 10 ml:n injektiopullo 20 mg/10 ml
Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
Lysosomaalisen happamen lipaasin puutos
Anaphylactic reaction, eyelid oedema
Anafylaktinen reaktio, silmäluomien turvotus
Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections
Trinatriumsitraattidihydraatti Sitruunahappomonohydraatti Ihmisen seerumin albumiini Injektionesteisiin käytettävä vesi
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION KANUMA 2 mg/ml sterile concentrate sebelipase alfa
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI JA TARVITTAESSA ANTOREITTI (ANTOREITIT) KANUMA 2 mg/ml steriili konsentraatti sebelipasum alfa
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI KANUMA 2 mg/ml infuusiokonsentraatti, liuosta varten sebelipasum alfa
There is a lack of data in patients with renal impairment.
Vaikeaa munuaisten vajaatoimintaa sairastavista potilaista ei ole tietoa.
ANNEX II A. MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
A. <BIOLOGISEN (BIOLOGISTEN) VAIKUTTAVAN (VAIKUTTAVIEN) AINEEN (AINEIDEN) VALMISTAJA (VALMISTAJAT) JA > ERÄN VAPAUTTAMISESTA VASTAAVA(T) VALMISTAJA(T)
Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, the measures described below:
Myyntiluvan haltijan on toteutettava seuraavat toimenpiteet:
Very common Agitation b, irritability b
Hyvin yleinen Kiihtyneisyysb, ärtyneisyysb
Very common Respiratory distress, wheezing, cough, rhinitis, nasal congestion, sneezing
Hengitysvaikeudet, hengityksen vinkuminen, yskä, nuha, nenän tukkoisuus, aivastelu
Table 2: Adverse reactions reported in children and adultsd receiving KANUMA MedDRA System organ class
Taulukko 1: KANUMA-valmistetta saaneilla vauvoillac esiintyneet haittavaikutukset MedDRA-elinjärjestelmä
Open-label period
Avoin vaihe
KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa
KANUMA 2 mg/ml infuusiokonsentraatti, liuosta varten sebelipaasialfa (sebelipasum alfa)
Very common Diarrhoea, gastro-oesophageal reflux disease, retching, vomiting b
Hyvin yleinen Ripuli, ruokatorven refluksitauti, yökkääminen, oksentelu b
Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure.
Jos lääkevasta-aineita kehittyi, ne kehittyivät useimmiten ensimmäisen 2 hoitokuukauden aikana.
STATEMENT OF ACTIVE SUBSTANCE(S) Each vial contains 20 mg sebelipase alfa in 10 ml of solution (2 mg/ml)
VAIKUTTAVA(T) AINE(ET) Yksi injektiopullo sisältää 20 mg sebelipaasialfaa 10 ml:ssa liuosta (2 mg/ml).
There are no data from studies in breast-feeding women.
Valmisteen käytöstä imettävillä naisilla ei ole tutkimustietoa.
c. The vials should not be shaken.
c. Injektiopulloja ei saa ravistaa.
MedDRA preferred term
Ensisijainen päätetapahtuma
Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
Kirkas tai hieman himmeä, väritön tai hieman värillinen liuos.
Chills, chest discomfort c,e
Nokkosihottuma, ihottuma c,e
Store in a refrigerator Do not freeze.
Säilytä jääkaapissa.
For management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
Ks. kohdista 4.4 ja 4.8 tietoa haittavaikutusten hoidosta.
KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion
KANUMA 2 mg/ml infuusiokonsentraatti, liuosta varten
Final study report expected of Kanuma (in particular hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies development potentially impacting response to drug) according to agreed protocol.
Määräaika anafylaksia mukaan lukien, ja lääkevasteeseen vaikuttavien lääkevastaaineiden kehittyminen) sovitun tutkimussuunnitelman mukaisesti.
The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
Lysosomaalisen happamen lipaasin puutoksen tautirekisterin avulla voidaan seurata Kanuma-valmisteen tehoa ja turvallisuutta, erityisesti yliherkkyysreaktioiden, anafylaksia mukaan lukien, ja lääkevasteeseen vaikuttavien lääkevasta-aineiden kehittymisen kannalta.
Pack size: 1 vial
Pakkauskoko: 1 injektiopullo
Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Antotapa KANUMA annetaan vain laskimoon.
The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Sebelipaasialfan farmakokinetiikka aikuisilla ja lapsilla määritettiin populaatiofarmakokineettisellä analyysillä LAL-CL02-tutkimuksessa.
6.6 Special precautions for disposal and other handling
6.6 Erityiset varotoimet hävittämiselle ja muut käsittelyohjeet Kukin KANUMA-injektiopullo on tarkoitettu vain yhtä käyttökertaa varten.
It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Sebelipaasialfaa käytetään kaiken ikäisten lysosomaalisen happamen lipaasin puutosta sairastavien potilaiden hoitoon.
Urticaria, rashc,e (including rash papular and rash pruritic), prurituse, eczema e
(mukaan lukien papulaarinen ihottuma ja kutiava ihottuma), kutina e, ekseema e
Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Sebelipaasialfa on yhdistelmä-DNA-tekniikalla valmistettu ihmisen lysosomaalinen hapan lipaasi (rhLAL).
There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
Sebelipaasialfan farmakokinetiikasta muilla kuin valkoihoisilla on vain vähän tietoa.
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Kliinisen vasteen mukaan on harkittava annoksen suurentamista 3 mg:aan/kg kerran viikossa annettuna.
LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Lysosomaalisen happamen lipaasientsyymin aktiivisuuden korvaaminen johtaa maksan rasvapitoisuuden ja transaminaasipitoisuuksien pienenemiseen ja mahdollistaa kolesteryyliesterien ja triglyseridien aineenvaihdunnan lysosomissa.
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
Potilaiden osajoukolle (n=26) oli saatavissa maksan paribiopsiat lähtötilanteessa ja viikolla 20.
• Summary of Product Characteristics
• valmisteyhteenveto
How KANUMA works
Miten KANUMA vaikuttaa
Primary Endpoint Normalisation of ALT
ASAT-arvon normalisoituminen b
Sebelipase alfa is similar to the naturally occurring enzyme lysosomal acid lipase (LAL), which the body uses to breakdown fats.
KANUMA-valmisteen vaikuttavana aineena on sebelipaasialfa, joka on luonnollisesti esiintyvän entsyymin, lysosomaalisen happamen lipaasin, kaltainen.
Cardiac disorders
Virtsatieinfektio
This means that it replaces the missing or defective LAL enzyme in patients with LAL deficiency.
Tämä lääke on entsyymikorvaushoito, mikä tarkoittaa sitä, että lääke korvaa puuttuvan tai puutteellisen entsyymin eli lysosomaalisen happamen lipaasin potilailla, jotka sairastavat lysosomaalisen happamen lipaasin puutosta.
Nervous system disorders
Tilapäinen hyperlipidemia
METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION For single use only.
ANTOTAPA JA TARVITTAESSA ANTOREITTI (ANTOREITIT) Vain kertakäyttöön.
Hypersensitivity
Herkkiä valolle.
Skin and subcutaneous tissue disorders Very common Urticariab, rashb, eczemab, pruritis, rash maculo-papular
Vilunväreet, epämiellyttävä tunne rinnassac,e, turvotus, väsymys,