natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Strimvelis-hoidon antamista potilaille, jotka ovat vanhempia kuin aikaisemmin tutkitut potilaat, on harkittava tarkoin, ja siihen tulisi turvautua vain tilanteissa, joissa kaikki muut perustellut hoitovaihtoehdot on jo kokeiltu.
Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Iäkkäät potilaat Strimvelis-hoitoa ei ole tarkoitettu yli 65-vuotiaille potilaille, eikä sitä ole tutkittu tässä ikäryhmässä.
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Ennen kuin Strimvelis-valmiste valmistetaan, lääkäri tekee kokeita varmistaakseen, että et ole (tai lapsesi ei ole) tiettyjen infektioiden kantaja (ks. kohta 2).
Anaemiaa Neutropeniaa
Anemiaa Neutropeniaa
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Busulfaanin kokonaisannos on 4 mg/kg, ja se annetaan jaettuna kahdeksaan 0,5 mg/kg annokseen.
At least 3 weeks before treatment
Vähintään 3 viikkoa ennen hoitoa
In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Keskeisessä tutkimuksessa hoidetuilla potilailla vaikeiden infektioiden esiintyvyys pieneni koko seurantajakson ajan (taulukko 2).
Asthma, rhinitis allergic
Astma, allerginen nuha
The infusion rate should not exceed 5 ml/kg/h.
Infuusionopeus saa olla enintään 5 ml/kg/h.
Strimvelis is intended solely for autologous use.
Strimvelis on tarkoitettu vain autologiseen käyttöön.
• wheezing, difficulty breathing (asthma)
• hengityksen vinkuminen, hengitysvaikeudet (astma)
Patients are expected to enrol in a post-treatment registry and will be followed-up long term.
Potilaiden edellytetään liittyvän hoidon seurantarekisteriin, ja heidän tilaansa seurataan pitkäaikaisesti.
After you (or your child) have been treated with Strimvelis, you or your child will not be able to donate blood, organs or tissues at any time in future.
Kun olet (tai lapsesi on) saanut Strimvelis-hoitoa, et voi (tai lapsesi ei voi) enää milloinkaan luovuttaa verta, elimiä tai kudoksia.
No data are available.
Tietoja ei ole.
The 3 month hospitalisation period immediately post gene therapy was excluded from the calculation d dAXP=dAMP+dADP+dATP.
Laskelmasta jätettiin pois kolmen kuukauden sairaalahoitojakso heti geeniterapian jälkeen d dAXP = dAMP + dADP + dATP.
With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Tässä sairaudessa immuunijärjestelmä ei toimi tavallisesti eikä pysty puolustamaan elimistöä infektioita vastaan.
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Pieniä määriä ihmissoluja ja vektorin sekvenssejä havaittiin myös muissa kuin hematopoieettissa elimissä, mikä vastasi verta sisältävien transduktoitujen ihmissolujen esiintymistä.
Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Busulfaanin pitoisuus plasmassa mitataan veren sarjanäytteistä jokaisen päivän ensimmäisen annoksen jälkeen sopivaa menetelmää käyttäen.
CD34+ cells/kg:
CD34+-soluja/kg:
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Tällaisiin valmisteisiin sovellettavia paikallisia bioturvallisuusmääräyksiä on noudatettava (ks. kohta 6.6).
• the backup sample, at least 3 weeks before.
• varanäyte vähintään 3 viikkoa aikaisemmin.
These may affect up to 1 in 10 people.
Näitä voi esiintyä enintään yhdellä potilaalla kymmenestä.
Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Yleinen ≥ 1/100, < 1/10
Not applicable
Ei sovellettavissae
Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Karsinogeenisuustutkimuksia ei ole tehty, sillä asianmukaista eläinmallia ei ollut käytettävissä Strimvelisvalmisteen mahdollisen karsinogeenisuuden arvioimiseksi, koska transduktoitujen solujen pitkäaikaista kiinnittymistä ei pystytä saamaan aikaan hiirillä.
Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Paikallisia bioturvallisuusmääräyksiä on noudatettava.
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Vanhemmat potilaat eivät yleensä pysty luovuttamaan suuria määriä CD34+-soluja, mikä voi tarkoittaa, ettei hoitoa voida välttämättä antaa.
Milan ITALY
Milano Italia
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Jotkut potilaat ovat joutuneet palaamaan pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon ja/tai heille on jouduttu tekemään kantasolusiirto (ks. kohta 5.1).
Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Paikallisia bioturvallisuusmääräyksiä on noudatettava (ks. kohta 4.2).
This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
Tämä lääke sisältää noin 3,5 mg natriumia millilitrassa.
The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
Strimvelis-valmisteen luonteen vuoksi siihen ei voida soveltaa tavanomaisia farmakokinetiikkaa, imeytymistä, jakautumista, metaboliaa ja eliminaatiota kartoittavia tutkimuksia.
About 15 to 30 minutes before treatment
Noin 15-30 minuuttia ennen hoitoa
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Älä käytä tätä lääkettä ulkopakkauksen ja infuusiopussin etiketissä mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän ja kellonajan jälkeen (EXP).
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Strimvelis-hoitoa saaneet potilaat eivät saa luovuttaa verta, elimiä, kudoksia eivätkä soluja siirrettäviksi koskaan elämänsä aikana.
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Suurin osa raportoitiin 3 kuukautta - 3 vuotta kestäneen seurantajakson aikana ja korjautui, hypotyreoosia ja positiivisia tumavastaaineita lukuun ottamatta.
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Retroviruksen insertiokohtia (RIS) on todettu CCND2- ja LMO2-geeneissä tai niiden läheisyydessä, ja leukeemisen transformaation riski on mahdollinen Strimvelis-hoidon jälkeen.
Patients treated within the pivotal study
Keskeisessä tutkimuksessa hoitoa saaneet potilaat
Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Potilas 8 jättäytyi pois tutkimuksesta ennen vuoden 3 käyntiä, joten hänestä ei ollut T-lymfosyytti- ja dAXP-arvoja.
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Negatiivinen testitulos vaaditaan hepatiitti C-hoidon loppumisen jälkeen vähintään kolmella peräkkäisellä testauskerralla vähintään neljän viikon aikana, joista viimeinen suoritetaan aikaisintaan 3 päivää ennen solujen keräystä.
T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
T-lymfosyytti (CD3+) ja NK (CD56+) -solujen määrät paranivat Strimvelis-hoidon jälkeen.
Because it is given soon after it is made, the final results of some of these tests will not be ready before the medicine is given.
Se annetaan potilaalle hyvin pian valmistamisen jälkeen, joten joitakin lopullisista testituloksista ei välttämättä ole saatu, kun lääke annetaan.
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Käyttämätön lääke on hävitettävä bioturvallisuutta koskevien paikallisten määräysten mukaisesti.
Time period (Years)
Ajanjakso (vuotta) n/a
As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Tämän lääkevalmisteen antaa kokenut lääkäri, ja hän vastaa valmisteen oikeasta hävittämisestä.
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Strimvelis-valmistetta voidaan valmistaa vain, jos lääkäri onnistuu keräämään riittävästi oikeantyyppisiä soluja potilaan omasta luuytimestä.
Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
Tulokset toisen vaiheen laadunvarmistuksesta ovat käytettävissä vasta, kun valmiste on annettu infuusiona potilaalle.
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
• veren puna- tai valkosolujen väheneminen (anemia, neutropenia)*
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Työtasot ja materiaalit, jotka ovat saattaneet olla kosketuksissa Strimvelis-valmisteen kanssa, on puhdistettava sopivalla desinfiointiaineella.
Immune reconstitution
Immuniteetin elpyminen
Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Strimvelis on tarkoitettu yksinomaan autologiseen käyttöön, eikä sitä pidä koskaan antaa kenellekään muulle kuin alkuperäiset CD34+-solut luovuttaneelle potilaalle.
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Esilääkitys Suositellaan, että potilaalle annetaan antihistamiinia laskimoon 15-30 minuuttia ennen Strimvelis-infuusiota.
Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Yliherkkyys valmisteelle tai kohdassa 6.1 mainituille apuaineille.
History of previous gene therapy.
Aikaisempi geeniterapia.
3 days and 2 days before treatment
3 vuorokautta ja 2 vuorokautta ennen hoitoa
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Saatuaan tiedon tästä hoitava lääkäri voi joutua muuttamaan potilaan hoito-ohjelmaa vastaavasti (lopettamaan valmistelevan busulfaanihoidon ja/tai aloittamaan kantasolujen antamisen varahoitona tarvittaessa).
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Strimvelis-valmisteen turvallisuutta arvioitiin 18 potilaalla ja seuranta-ajan mediaani oli 7 vuotta.
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Annetaan busulfaani-nimistä lääkettä neljä kertaa vuorokaudessa kahden vuorokauden ajan (yhteensä 8 annosta)
The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Strimvelis-hoidon tehoa arvioitiin 3 vuoden avoimessa prospektiivisessa tutkimuksessa lapsipotilailla, joilla ei ollut HLA-sopivaa kantasolujen sisarusluovuttajaa ja joille PEG-ADA-hoito ei tuonut riittävää hoitovastetta tai he eivät sietäneet hoitoa tai sitä ei ollut saatavilla.
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Kliinisissä tutkimuksissa, joissa geeniterapiaa on annettu muihin sairauksiin (ei ADA-SCID-tautiin), joillekin potilaille kehittyi leukemia tai muita verisyöpiä.
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Mahdollinen käyttämättä jäänyt lääkevalmiste tai jäte on hävitettävä paikallisten bioturvallisuusvaatimusten mukaisesti.
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
• lääkkeen toimittanen hoitoa antavalle klinikalle on viivästynyt.
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Se voidaan antaa vain näihin hoitoihin erikoistuneessa sairaalassa, ja sen saa antaa vain ADA-SCID-potilaiden hoitoon ja tämäntyyppisten lääkkeiden käyttöön perehtynyt lääkäri.
Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).
Lisäksi yksi potilas tarvitsi tilapäisesti PEG-ADA-hoitoa autoimmuunitapahtuman vuoksi (ks. kohta 4.4).
Hypertensiona
Hypertensioa
Strimvelis contains sodium
Strimvelis sisältää natriumia
This medicine contains genetically-modified cells.
Tämä lääke sisältää muuntogeenisiä soluja.
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Siksi Strimvelisvalmistetta käsittelevien terveydenhuollon ammattilaisten on huolehdittava asianmukaisista varotoimenpiteistä mahdollisten tartuntojen välttämiseksi.
B cell function: All 12 subjects treated in the pivotal study were receiving IVIG therapy at the time of screening, and 7 subjects (58%) had discontinued IVIG use during 0-3 years follow-up after gene therapy.
B-solujen toiminta: Kaikki keskeisessä tutkimuksessa hoidetut 12 potilasta saivat IVIG-hoitoa seulonnan ajankohtana, ja 7 potilaan (58 %) IVIG-hoito lopetettiin 0-3 vuotta kestäneen seurannan aikana geeniterapian jälkeen.
This medicinal product contains genetically-modified cells.
Tämä lääkevalmiste sisältää muuntogeenisiä soluja.
Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Strimvelis toimitetaan suoraan siihen lääketieteelliseen yksikköön, jossa infuusio annetaan.
The most commonly reported adverse reaction was pyrexia.
Yleisimmin raportoitu haittavaikutus oli kuume.
Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
Vaikeiden infektioiden esiintyvyys henkilövuotta kohti * Lukuun ottamatta yhden potilaan tietoja, jotka kerättiin PEG-ADA-intervention (> 3 kuukauden hoito) tai hematopoieettisen kantasolusiirron ajankohdasta lähtien.
Four subjects had previously received an unsuccessful stem cell transplant from a haploidentical donor and 15 of 18 subjects had previously received prior enzyme replacement therapy with polyethylene-glycol-modified bovine adenosine deaminase (PEG-ADA).
Neljä potilasta oli saanut aikaisemmin tuloksettoman kantasolusiirron haploidenttiseltä luovuttajalta, ja 15 potilasta 18:sta oli saanut aikaisemmin entsyymikorvaushoitona polyetyleeniglykolimodifioitua naudan adenosiinideaminaasia (PEG-ADA).
It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Suositellaan, että potilaalle annetaan busulfaania 0,5 mg/kg laskimoon 6 tunnin välein kahtena peräkkäisenä päivänä alkaen kolme vuorokautta ennen Strimvelis-valmisteen antamista.
These autoimmune adverse reactions were reported for subjects post-gene therapy.
Näitä autoimmuneja haittavaikutuksia raportoitiin potilailla geeniterapian jälkeen.
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Jos lääkevalmiste sisältää alle 2 miljoonaa CD34+-solua/kg, hoitavan lääkärin on yksilöllisen hyötyriskiarvion perusteella päätettävä, annetaanko lääkevalmiste potilaalle.
How Strimvelis is given
Miten Strimvelis annetaan
Strimvelis should only be administered after consultation with the patient and/or family.
Ennen Strimvelis-hoidon aloittamista hoidosta on keskusteltava potilaan ja/tai hänen perheenjäsentensä kanssa.
Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Positiivinen tulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) testissä tai jonkin muun EU:n kudos- ja soludirektiivissä mainitun tartuntavaaran aiheuttavan tekijän esiintyminen testissä ennen luuytimen keräystä.
Strimvelis is made specially for each patient, using the patient's own bone marrow cells.
Strimvelis valmistetaan erityisesti kullekin potilaalle käyttäen potilaan oman luuytimen soluja.
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Lisäksi pitää tarkastella angioedeeman ilmaantumista, anafylaktisia reaktioita, systeemisiä allergisia tapahtumia ja vaikeita haittavaikutuksia iholla FU jakson aikana erityisesti niillä potilailla, joilla vaste jäi vajaaksi ja jotka saivat ERT- tai SCT-hoitoa.
The ones marked * may be related to busulfan.
Tähdellä (*) merkityt haittavaikutukset saattavat liittyä busulfaanihoitoon.
Reproductive and developmental studies have not been conducted.
Lisääntymis- ja kehitystoksisuustutkimuksia ei ole tehty.
Before and during Strimvelis treatment
Ennen Strimvelis-hoitoa ja hoidon aikana
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Nämä solut on kerättävä potilaalta viimeistään 3 viikkoa ennen Strimvelis-hoitoa.
Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Strimvelis kuuluu hoitomuotoihin, joista käytetään nimeä geeniterapia.
b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
b Perustuu hoitoa seuranneeseen kolmen vuoden jaksoon elossaolo-osuuden ja vaikeiden infektioiden osalta ja kolmen vuoden kuluttua kerättyihin tietoihin T-lymfosyyttien ja dAXP-arvojen osalta.
* Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
* Mukaan lukien yhden potilaan tiedot, jotka kerättiin PEG-ADA-intervention (> 3 kuukauden hoito) tai hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen a Perustuu koko hoitoa edeltäneeseen jaksoon vaikeiden infektioiden osalta (tiedot kerätty retrospektiivisesti) ja lähtötilanteen tietoihin T-lymfosyyttien osalta.
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Strimvelis-hoidon pitkäaikaista tehoa ja vasteen kestoa ADA-SCID-potilaiden hoidossa ei tunneta (ks. kohta 5.1).
Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Strimvelis-valmisteen käytössä on noudatettava varovaisuutta yli 6 vuoden 1 kuukauden ikäisten ja alle 6 kuukauden iäisten potilaiden hoidossa, sillä näistä ikäryhmistä ei ole kliinistä tutkimustietoa.
- Your doctor will give you a Patient Alert Card. Read it carefully and follow the instructions on it. - Always show the Patient Alert Card to your doctor or nurse when you see them or if you go to hospital.
- Näytä potilaan huomiokortti aina lääkärille tai sairaanhoitajalle, jos käyt heidän vastaanotollaan tai jos joudut sairaalaan.
Name and address of the manufacturer responsible for batch release MolMed SpA
Erän vapauttamisesta vastaavan valmistajan nimi ja osoite MolMed SpA
Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
Non-interventionaalinen PASS: Strimvelis-geeniterapian pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi myyntiluvan haltijan pitää tehdä pitkäaikainen, prospektiivinen, non-interventionaalinen seurantatutkimus käyttäen Strimvelis-hoitoa saaneiden ADA-SCIDpotilaiden arkistoa.
This medicinal product contains 0.15 mmol sodium per ml (see section 4.4).
Tämä lääkevalmiste sisältää 0,15 mmol natriumia / ml (ks. kohta 4.4).
No cases of leukaemia or myelodysplasia have been reported following treatment with Strimvelis.
Yhtään leukemia- tai myelodysplasiatapausta ei ole raportoitu Strimvelis-hoidon jälkeen.
A total of 18 patients with ADA-SCID were treated with Strimvelis as part of one open-label pivotal trial (AD1115611; N=12), two early open-label pilot studies (AD1117054/AD1117056; N=3), and a compassionate use program (AD1117064; N=3).
Strimvelis-hoitoa annettiin yhteensä 18:lle ADA-SCID-potilaalle yhdessä avoimessa keskeisessä tutkimuksessa (AD1115611; N = 12), kahdessa varhaisessa avoimessa pilottitutkimuksessa (AD1117054/AD1117056; N = 3) sekä compassionate use (erityislupakäyttö) -ohjelmassa (AD1117064; N = 3).
Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Hoito epäonnistui potilaalla, jolle annettiin kliinisissä tutkimuksissa < 2 miljoonaa CD34+-solua/kg.
The educational materials should address the following safety concerns/key elements: Autoimmunity, Unsuccessful response to gene therapy, and Malignancy due to insertional oncogenesis (e.g. leukaemia, myelodysplasia).
Koulutusmateriaalin tulee käsitellä seuraavia turvallisuusaiheita/avainkohtia: autoimmuniteetti, tulokseton vaste geeniterapiaan ja insertionaalisesta onkogeneesista johtuva maligniteetti (esim. leukemia, myelodysplasia).
As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Koska Strimvelis annetaan valmistelevan busulfaanihoidon jälkeen, naisten, jotka voivat tulla raskaaksi, on käytettävä raskauden ehkäisyyn luotettavaa estemenetelmää Strimvelis-valmisteen antamisen aikana ja vähintään 6 kuukautta sen jälkeen.
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 26 May 2016
MYYNTILUVAN NUMERO(T) EU/1/16/1097/001 MYYNTILUVAN MYÖNTÄMISPÄIVÄMÄÄRÄ/UUDISTAMISPÄIVÄMÄÄRÄ Myyntiluvan myöntämisen päivämäärä: 26 toukokuuta 2016
It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Tästä näytteestä tehdään Strimvelis-valmiste siirtämällä soluihin uusi geeni.
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
ADA-SCIDtautia sairastavan potilaan elimistö ei pysty tuottamaan riittävästi adenosiinideaminaasientsyymiä (ADA), koska sitä tuottava geeni on viallinen.
BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
ERÄNUMERO, LUOVUTUS- JA TUOTEKOODIT Lot:
The final clinical study report should be submitted after the 50th patient has 15 year follow-up visit; Q4 2037.
Lopullinen kliininen raportti pitää toimittaa sen jälkeen, kun 50. potilas on ollut seurannassa 15 vuotta.
If clinically relevant quality issues, such as out of specification results, are identified after Strimvelis has been infused, the treating physician will be notified.
Jos valmisteen laadusta saadaan kliinisesti merkittävää tietoa Strimvelis-infuusion antamisen jälkeen, kuten tuloksia, jotka eivät täytä laatuvaatimuksia, asiasta ilmoitetaan hoitavalle lääkärille.
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Myyntiluvan haltijan pitää sisällyttää arkistosta saadut säännölliset seurantaraportit määräaikaisiin turvallisuuskatsauksiin ja laatia väliaikaisraportit joka toinen vuosi kunnes arkisto suljetaan.