natgillin/translations-raw huggingface dataset:
If you are not sure, talk to your doctor or nurse before you or your child are given Spinraza.
Jos olet epävarma, keskustele lääkärin tai sairaanhoitajan kanssa ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Spinrazaa.
Of the 13 patients with infantile-onset SMA, 7 of out 9 patients (78%; 95%CI: 45, 94) in the Spinraza group and 0 out of 4 patients (0%; 95%CI: 0, 60) in the sham group met the criteria for motor milestone response (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking and improvement in more categories of motor milestones than worsening) .
Niistä 13 potilaasta, joilla oli imeväisiässä alkanut SMA, 9 potilaasta 7 (78 %, 95 %:n luottamusväli: 45-94) Spinrazaryhmässä ja 4 potilaasta 0 (0 %; 95 %:n luottamusväli: 0-60) lumetoimenpideryhmässä täyttivät motorisen kehitystason saavuttamisen vasteen kriteerit (HINE-testin 2. osan mukaan: ≥ 2 pisteen paraneminen (tai enimmäispisteet) potkimiskyvyssä TAI ≥ 1 pisteen paraneminen jossakin seuraavista motorisista kehitystasoista: pään hallinta, kääntyminen, istuminen, ryömiminen, seisominen tai käveleminen ja useammassa motorisen kehitystason kategoriassa paranemista kuin huonontumista).
5 Based on logistic regression with treatment effect and adjustment for each subject's age at screening and HFMSE score at baseline
5 Perustuu logistiseen regressioon: hoidon teho ja säätö kunkin potilaan iän mukaan seulontavaiheessa ja HFMSE-pisteiden mukaan lähtötilanteessa 6 Nimellinen p-arvo
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
In vitro -tutkimukset osoittivat, että nusinerseeni ei indusoi eikä estä CYP450-välitteistä metaboliaa.
Patients were randomized 2:1 to either Spinraza (dosed with 3 loading doses and maintenance doses every 6 months) or sham-control, with a length of treatment ranging from 324 to 482 days.
Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1 saamaan joko Spinrazaa (3 latausannosta ja niiden jälkeen ylläpitoannoksia 6 kuukauden välein) tai lumetoimenpiteitä 324 - 482 päivän hoidon ajan.
Motor function Motor milestones3
Motoriset toiminnot Motoriset kehitystasot3
Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Niistä 8 potilaasta, joilla oli myöhemmin alkanut SMA, 5 potilaasta 4 (80 %, 95 %:n luottamusväli: 38-96) Spinraza-ryhmässä ja 3 potilaasta 2 (67 %; 95 %:n luottamusväli: 21-94) lumetoimenpideryhmässä täytti tämän vasteen määritelmän.
Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
Myös ahtaumattoman hydrokefaluksen, aseptisen meningiitin ja yliherkkyyden (esim. angioedeema, nokkosihottuma ja ihottuma) tapauksia on raportoitu.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate Disodium phosphate Sodium chloride
Natriumdivetyfosfaattidihydraatti Dinatriumfosfaatti Natriumkloridi
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
• Jos havaitset haittavaikutuksia itselläsi tai lapsellasi, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
SMA:n kliinisten oireiden ja löydösten ilmaantuessa Spinraza-hoitoa saaneiden potilaiden iän mediaani oli 6,5 viikkoa ja lumetoimenpiteitä saaneiden 8 viikkoa; 99 %:lla potilaista oli kaksi SMN2geenin kopiota, minkä vuoksi todennäköisimpänä pidettiin tyypin I SMA:n kehittymistä.
Reproductive toxicology studies were conducted using subcutaneous administration of nusinersen in mice and rabbits.
Nusinerseeniä annettiin lisääntymistoksisuustutkimuksissa hiirille ja kaniineille ihon alle.
Treatment with Spinraza should only be initiated by a physician with experience in the management of spinal muscular atrophy (SMA).
Spinraza-hoidon saa aloittaa vain lääkäri, joka on perehtynyt spinaalisen lihasatrofian (spinal muscular atrophy, SMA) hoitoon.
Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Niistä potilaista, jotka eivät tarvinneet jatkuvaa ventilaatiota tutkimuksen CS11 lähtötilanteessa, suurin osa oli elossa ja ilman jatkuvaa ventilaatiota välianalyysin ajankohtana.
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit.
Tutkimukseen otetusta 20 tutkittavasta 11 (55 %) oli elossa eikä tarvinnut jatkuvaa ventilaatiota viimeisellä käynnillä.
Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
Kun näitä tietoja tarkastellaan yhdessä, näyttöä syy-yhteydestä nusinerseenin annon ja yliherkkyyden välillä on riittävästi, ja valmistetietoja on päivitettävä asianmukaisesti.
Reporting of side effects If you or your child get any side effects, talk to your doctor or nurse.
Haittavaikutuksista ilmoittaminen Jos havaitset haittavaikutuksia itselläsi (tai lapsellasi), kerro niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle.
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
CS7 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumetoimenpiteillä kontrolloitu faasin 2 tutkimus oireisilla potilailla, joilla on diagnosoitu imeväisiässä alkanut SMA (≤ 6 kuukautta) tai myöhemmin alkanut SMA (> 6 kuukautta) ja 2 tai 3 SMN2-geenin kopiota (osa 1), jota seuraa pitkäkestoinen avoin jatkovaihe (osa 2).
Later onset
Sairastuminen myöhemmin
The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Populaatiofarmakokineettinen analyysi viittaa siihen, että etninen alkuperä ei todennäköisesti vaikuta nusinerseenin farmakokinetiikkaan.
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
Loppuanalyysissa tilastollisesti merkitsevästi suurempi prosenttiosuus Spinraza-ryhmän potilaista täytti motorisen kehitystason saavuttamisen määritelmän verrattuna lumetoimenpideryhmän potilaisiin (51 % vs. 0 %) (p < 0,0001).
An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
Keskimääräiset CHOP INTEND -pisteet paranivat ajan kuluessa lähtötilanteesta päivään 1072 (keskimääräinen muutos oli 21,30).
How Spinraza is given
Miten Spinrazaa annetaan
Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
Kuva 1: CHOP INTEND -pisteiden muutos lähtötilanteesta viimeiseen päivien 183, 302 ja 394 tutkimuskäynneistä - ENDEAR /CS3B-tutkimus (tehoa koskeva potilasjoukko)
The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
Tutkimussuunnitelmassa määritellyt kliinisesti ilmeisen SMA:n kriteerit olivat viidennen WHO:n persentiilin alittava iän mukaan korjattu paino, painokehityskäyrän kahden tai useamman persentiilin lasku, perkutaanisen mahaletkun asettaminen ja/tai kyvyttömyys saavuttaa iän mukaan odotettuja WHO:n määrittelemiä motorisia kehitystasoja (istuminen ilman tukea, seisominen tuettuna, käsien ja polvien avulla ryömiminen, käveleminen tuettuna, seisominen itsenäisesti ja käveleminen itsenäisesti).
Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Nusinerseenin keskimääräiset pienimmät pitoisuudet aivo-selkäydinnesteessä kumuloituivat useiden lataus- ja ylläpitoannosten jälkeen noin 1,4-3-kertaisiksi ja saavuttivat vakaan tilan noin 24 kuukauden
If removed from the original carton, the total time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Jos injektiopullo poistetaan alkuperäispakkauksesta, säilytysaika poissa jääkaapista ei saa ylittää yhteensä 30 tuntia silloin, kun lämpötila on enintään 25 °C.
The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
Immunogeeninen vaste nusinerseeniin määritettiin 346 potilaalla, joiden lähtötilanteessa ja lähtötilanteen jälkeen otetuista plasmanäytteistä analysoitiin lääkevasta-aineet.
Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
Seuraavia esiintyi lähtötilanteessa kuitenkin prosentuaalisesti useammalla Spinraza-hoitoa saaneista kuin lumetoimenpiteitä saaneista potilaista: paradoksaalinen hengitys (89 % vs. 66 %), keuhkokuume tai hengitystieoireet (35 % vs. 22 %), nielemis- tai syömisvaikeudet (51 % vs. 29 %) ja avustetun hengityksen tarve (26 % vs. 15 %).
Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
Spinaalinen lihasatrofia johtuu elimistössä olevan valkuaisaineen, jota kutsutaan nimellä survival motor neuron- eli SMN-valkuaisaine, puutoksesta.
However, individual safety data for the treatment-emergent ADA-positive cases were reviewed, and no AEs of interest were identified.
Niiden yksittäisten potilaiden kohdalla, joille ilmaantui lääkevasta-aineita, tiedot turvallisuudesta kuitenkin tutkittiin eikä erityisesti seurattavia haittatapahtumia havaittu.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Spinrazan kanssa samaan lääkeryhmään kuuluvien muiden valmisteiden on osoitettu vaikuttavan verisoluihin, jotka osallistuvat veren hyytymiseen.
April 2023.
Tutkimustulosten toimitus: huhtikuu 2023.
The median age when patients received their first dose was 164.5 days for treated patients, and 205 days for sham-control.
Spinraza-hoitoa saaneiden potilaiden iän mediaani ensimmäisen annoksen yhteydessä oli 164,5 vuorokautta ja kontrolliryhmän potilaiden iän mediaani ensimmäisen lumetoimenpiteen kohdalla 205 vuorokautta.
Following intrathecal administration trough plasma concentrations of nusinersen were relatively low compared to the trough CSF concentration.
Intratekaalisesti annetun nusinerseenin pienimmät pitoisuudet plasmassa olivat suhteellisen pieniä verrattuna pienimpiin pitoisuuksiin aivo-selkäydinnesteessä.
3At the final analysis, CHOP INTEND and motor milestone analyses were conducted using the Efficacy Set (Spinraza n=73; Sham-control n=37).
3CHOP INTEND -pisteitä ja motorisia kehitystasoja koskevat analyysit tehtiin loppuanalyysissä käyttämällä tehoa koskenutta potilasjoukkoa (Spinraza n = 73, lumetoimenpiteet n = 37).
Proportion achieving pre-defined motor milestone responder criteria (HINE section 2)4,5
Niiden potilaiden osuus, jotka täyttivät motorisen kehitystason saavuttamisen etukäteen määritellyt kriteerit (HINE-testin osa 2)4,5
56.8% (95% CI:45.6, 68.1) P=0.00065
56,8 % (95 %:n luottamusväli: 45,6; 68,1) p = 0,00065
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
6MWT-kävelytestin keskimääräinen tulos oli 278,5 metriä (keskihajonta 206,46) päivänä 253 ja 333,6 metriä (keskihajonta 176,47) päivänä 1 050.
Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
Intratekaalinen nusinerseeni-injektio aivo-selkäydinnesteeseen mahdollistaa nusinerseenin täydellisen jakautumisen aivo-selkäydinnesteestä keskushermoston kohdekudoksiin.
Improvements in motor function were observed among patients continuing Spinraza from Study CS3B, as well as those who initiated Spinraza in Study CS11 (Figure 3), with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation.
Motoristen toimintojen paranemista havaittiin potilailla, jotka jatkoivat Spinraza-hoidon saamista tutkimuksesta CS3B, sekä potilailla, joille aloitettiin Spinraza-hoito tutkimuksessa CS11 (kuva 3).
At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Loppuanalyysissa havaittiin tilastollisesti merkitsevää paranemista HFMSE-pisteissä lähtötilanteesta kuukauteen 15 Spinraza-hoitoa saaneessa ryhmässä verrattuna lumetoimenpideryhmään (taulukko 3, kuva 2).
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Jos liuosta ei käytetä eikä injektiopulloa avata, se pitää palauttaa jääkaappiin.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Natriumdivetyfosfaattidihydraatti, dinatriumfosfaatti, natriumkloridi, kaliumkloridi, kalsiumklorididihydraatti, magnesiumkloridiheksahydraatti, natriumhydroksidi, kloorivetyhappo, injektionesteisiin käytettävä vesi.
If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days.
Jos jääkaappisäilytys ei ole mahdollinen, Spinraza voidaan säilyttää alkuperäispakkauksessa valolta suojattuna enintään 30 °C:n lämpötilassa enintään 14 vuorokauden ajan.
Spinraza is given;
Spinrazaa annetaan:
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I SMA.
Tämän tutkimuksen potilaille todennäköisimpänä pidettiin tyypin I SMA:n kehittymistä.
Each vial is for single use.
Jokainen injektiopullo on kertakäyttöä varten.
Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Ensisijaisena päätetapahtumana arvioitiin aika kuolemaan tai jatkuvaan ventilaatioon (≥ 16 tuntia ventilaatiota/vrk yhtäjaksoisesti > 21 vuorokauden ajan ilman akuuttia, korjautuvaa tapahtumaa tai trakeostomiaa).
Each carton of Spinraza contains one vial.
Yksi Spinraza-pakkaus sisältää yhden injektiopullon.
Spinraza contains the active substance nusinersen which belongs to a group of medicines known as antisense oligonucleotides.
Spinrazan vaikuttava aine on nusinerseeni, joka kuuluu antisense-oligonukleotidien lääkeryhmään.
The mean total score was 26.4 (SD 11.91) at Day 253 and 31.3 (SD 13.02) at Day 1050, no plateau was observed.
Kokonaispisteiden keskiarvo oli 26,4 (keskihajonta 11,91) päivänä 253 ja 31,3 (keskihajonta 13,02) päivänä 1 050 ja tasannevaiheita ei havaittu.
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Spinrazan käyttöä ei ole tutkittu potilailla, joilla on syntyessään vaikea hypotonia ja hengityksen vajaatoiminta, ja vaikean survival motor neuron (SMN) -proteiinin puutoksen vuoksi nämä potilaat eivät ehkä saa hoidosta kliinisesti merkittävää hyötyä.
The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
Analyysi tehtiin ITT-potilasjoukosta (Spinraza: n = 84; lumetoimenpiteet: n = 42), ja niiden potilaiden lähtötilanteen jälkeiset HFMSE-tiedot, jotka eivät olleet käyneet kuukauden 15 tutkimuskäynnillä, korvattiin käyttämällä useiden puuttuvien tietojen korvausmenetelmää.
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Avaamaton Spinraza-injektiopullo voidaan ennen antoa poistaa jääkaapista ja tarvittaessa palauttaa sinne.
Spinraza is used to treat a genetic disease called spinal muscular atrophy (SMA).
Spinrazaa käytetään spinaaliseksi lihasatrofiaksi (spinal muscular atrophy, SMA) kutsutun perinnöllisen sairauden hoitoon.
If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency.
Jos jokin latausannoksista unohtuu tai myöhästyy, Spinrazaa pitää antaa mahdollisimman pian, minkä jälkeen antoa jatketaan määrätyllä tiheydellä (annosten väli vähintään 14 vuorokautta).
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Ennen kuin sinulle annetaan Spinrazaa, lääkäri saattaa ottaa virtsakokeen tarkistaakseen, että munuaiset toimivat normaalisti.
Patients who first initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=24; sham control in Study CS3B) were of a median age of 17.8 months (range 10 - 23 months) and had a mean CHOP INTEND score of 17.25 (range 2.0 - 46.0) at baseline in Study CS11.
Spinraza-hoidon ensin tutkimuksessa CS11 aloittaneiden potilaiden (n = 24, lumetoimenpiteet tutkimuksessa CS3B) iän mediaani oli 17,8 kuukautta (vaihteluväli 10-23 kuukautta) ja keskimääräiset CHOP INTEND -pisteet 17,25 (vaihteluväli 2,0-46,0) tutkimuksen CS11 lähtötilanteessa.
Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter
Taulukko 2: Ensisijaiset ja toissijaiset päätetapahtumat loppuanalyysissa - tutkimus CS3B Tehon muuttuja
Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
Spinraza on tarkoitettu kromosomiin 5q liittyvän spinaalisen lihasatrofian hoitoon.
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 3, open-label extension study (SHINE, CS11)
Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on oireinen spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 3 avoin jatkotutkimus (SHINE, CS11) ja toimittaa sen tulokset.
Single- and multiple-dose pharmacokinetics (PK) of nusinersen, administered via intrathecal injection, were determined in paediatric patients diagnosed with SMA.
Selkäydinesteeseen injektiona annettujen yksittäisten ja useiden nusinerseeniannosten farmakokinetiikkaa arvioitiin SMA-diagnoosin saaneilla pediatrisilla potilailla.
In Study CS11 all patients received Spinraza, with the length of treatment ranging from 65 to 592 days (median 289 days) at the time of interim analysis.
Hoidon kesto oli 65-592 päivää (mediaani 289 päivää) välianalyysin ajankohtana.
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Ensisijainen päätetapahtuma oli niiden potilaiden osuus, joiden pisteet paranivat yhdessä tai useammassa motorisen kehitystason kategoriassa [HINE-testin 2. osan mukaan eli ≥ 2 pisteen paraneminen (tai enimmäispisteet) potkimiskyvyssä tai tahdonalaisessa tarttumisessa TAI ≥ 1 pisteen paraneminen jossakin seuraavista motorisista kehitystasoista: pään hallinta, kääntyminen, istuminen, ryömiminen, seisominen tai käveleminen].
out of 20 patients (55%) met the endpoint of an increase in total CHOP INTEND score of ≥4 points as of the last study visit.
Viimeisellä tutkimuskäynnillä 20 potilaasta 11 (55 %) saavutti CHOP INTEND -pisteitä koskevan päätetapahtuman eli kokonaispisteiden paranemisen ≥ 4 pistettä.
Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control.
Hoidon aloittaminen nopeammin oireiden alkamisen jälkeen johti nopeampaan ja suurempaan paranemiseen motorisissa toiminnoissa kuin hoidon aloittaminen myöhemmin.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
Tämän tutkimuksen potilaille pidettiin todennäköisimpänä tyypin II tai III SMA:n kehittymistä.
Spinraza is a clear colourless solution for injection.
Spinraza on kirkas, väritön injektioneste, liuos.
A comparison of motor milestone achievement among the patients with symptomatic infantile-onset SMA and pre-symptomatic SMA is shown in Figure 3.
Vertailu SMA:han imeväisiässä sairastuneiden oireisten potilaiden ja vielä oireettomien SMA-diagnoosin saaneiden potilaiden motoristen kehitystasojen saavuttamisesta esitetään kuvassa 3.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Spinrazan kanssa samaan lääkeryhmään kuuluvien muiden valmisteiden on osoitettu vaikuttavan munuaisiin.
5.9% (95% CI: 0.7,
5,9 % (95 %:n luottamusväli: 0,7;
Each 5 ml vial contains nusinersen sodium equivalent to 12 mg nusinersen (2.4 mg/ml).
Yksi 5 ml:n injektiopullo sisältää nusinerseeninatriumia määrän, joka vastaa 12 mg:aa nusinerseeniä (2,4 mg/ml).
- Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
- Yksi ml sisältää 2,4 mg nusinerseeniä.
Post-authorisation efficacy study (PAES): In order to evaluate the long term efficacy and safety of nusinersen in pre-symptomatic patients with spinal muscular atrophy, the MAH should conduct and submit the results of the Phase 2, open-label study (NURTURE (SM201))
Myyntiluvan myöntämisen jälkeinen tehotutkimus (PAES): Nusinerseenin pitkäaikaisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on vielä oireeton spinaalinen lihasatrofia, myyntiluvan haltijan tulee toteuttaa faasin 2 avoin tutkimus (NURTURE, SM201) ja toimittaa sen tulokset.
Each ml contains 2.4 mg of nusinersen.
Yksi ml sisältää 2,4 mg nusinerseeniä.
Spinraza has not been studied in patients with hepatic impairment.
Spinrazaa ei ole tutkittu munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla potilailla.
Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures.
Hoitoa saavat antaa vain lannepiston tekemiseen perehtyneet terveydenhuollon ammattilaiset.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I or II SMA.
Tämän tutkimuksen potilaille todennäköisimpänä pidettiin tyypin I tai II SMA:n kehittymistä.
Spinraza is given by injection into the lower back.
Spinraza annetaan injektiona alaselkään.
Study CS3B (ENDEAR) was a Phase 3, randomized, double-blind, sham-procedure controlled study conducted in 121 symptomatic infants ≤ 7 months of age, diagnosed with SMA (symptom onset before 6 months of age).
Tutkimus CS3B (ENDEAR) oli satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumetoimenpiteillä kontrolloitu faasin 3 tutkimus, jossa oli mukana 121 SMA-diagnoosin saanutta ≤ 7 kuukauden ikäistä vauvaa, joilla oli oireita (oireet alkaneet ennen 6 kuukauden ikää).
0.5 (95% CI: -0.6, 1.6)
0,5 (95 %:n luottamusväli: -0,6; 1,6)
Toxicology
Toksisuus
SMA is a clinical spectrum of disease with disease severity linked to fewer numbers of SMN2 gene copies and younger age of symptom onset.
SMA on kliininen tautikirjo, jossa pienempi SMN2-geenin kopioiden määrä ja oireiden alkaminen nuoremmalla iällä on yhdistetty vaikeampaan taudinkuvaan.