natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Other medicines and Brineura
Muut lääkevalmisteet ja Brineura
Limited data are available for children aged 2 years and no clinical data is available in children below 2 years of age (see section 5.1).
Kahden (2) vuoden ikäisiä lapsia koskevat tiedot ovat rajallisia, ja alle 2-vuotiaista lapsista ei ole saatavana lainkaan tietoa (ks. kohta 5.1).
The observed treatment effect was considered clinically meaningful in light of the natural history of untreated CLN2 disease.
Havaittu hoitovaikutus arvioitiin kliinisesti merkittäväksi ajatellen hoitamattoman CLN2-taudin luonnollista kulkua.
Cerliponase alfa is a proteolytic inactive proenzyme (zymogen) that is activated in the lysosome.
Serliponaasi alfa on proteolyyttinen inaktiivinen proentsyymi (tsymogeeni), joka aktivoituu lysosomissa.
Vital signs should be monitored before infusion starts, periodically during infusion, and post-infusion in a healthcare setting.
Keskeisiä elintoimintoja pitää seurata ennen infuusion alkua, ajoittain infuusion aikana ja infuusion jälkeen hoitoympäristössä.
• A 0.2 µm inline filter is required.
• 0,2 µm infuusiosuodatin tarvitaan.
Results from the natural history control group demonstrate CLN2 disease is a rapidly progressive neurodegenerative disease with predictable decline in motor and language function with an estimated mean rate of decline in the CLN2 score of 2 points per 48 weeks.
Luonnollisen historiallisen kontrolliryhmän tulokset osoittavat, että CLN2-tauti on nopeasti etenevä neurodegeneratiivinen sairaus, jossa motoriset ja kielelliset toiminnot heikkenevät ennustettavasti; arvioitu CLN2-pisteiden alenemisnopeus on 2 pistettä/48 viikkoa.
Brineura and flushing solution must be completely thawed and used immediately (see section 6.3).
Brineura ja huuhteluneste täytyy sulattaa täysin ja käyttää välittömästi (ks. kohta 6.3).
The flushing solution may contain particles that dissolve when the vial is fully thawed.
Huuhteluliuos voi sisältää hiukkasia, jotka liukenevat, kun lääkepullo on täysin sulanut.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Brineura in one or more subsets of the paediatric population in CLN2 (see section 4.2 for information on paediatric use).
Euroopan lääkevirasto on myöntänyt vapautuksen velvoitteesta toimittaa tutkimustulokset Brineuran käytöstä yhden tai useamman pediatrisen potilasryhmän hoidossa CLN2-taudissa (ks. kohta 4.2 ohjeet käytöstä pediatristen potilaiden hoidossa).
- This includes any possible side effects not listed in this leaflet.
- Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa.
The European Medicines Agency will review any new information on this medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
Euroopan lääkevirasto arvioi vuosittain uudet tiedot ja tarvittaessa päivittää valmisteyhteenvedon.
In patients less than 2 years of age, lower doses are recommended, see paediatric population section.
Alle 2-vuotiaille potilaille suositellaan pienempiä annoksia, ks. kohta pediatriset potilaat.
Figure 2: CLN2 Score Mean Change from Baseline (Natural History Control Group vs Brineura treated patients, 300 mg every other week)
Kuva 2: CLN2-pistemäärä: Muutoksen keskiarvo lähtötasolta (luonnollinen historiallinen kontrolliryhmä vs. Brineuralla hoidetut potilaat, 300 mg joka toinen viikko)
The posology proposed in children below 2 years has been estimated based on brain mass.
Alle 2-vuotiaiden lasten annostelu on arvioitu aivojen massan perusteella.
The large CSF to plasma ratios in Cmax and AUC0-t (approximately 1000 and 400, respectively) suggest that the majority of administered cerliponase alfa remains localized within the CNS.
Suuri aivo-selkäydinneste/plasma-suhde Cmax- ja AUC0-t-arvojen kohdalla (noin 1000 ja 400) viittaa siihen, että suurin osa annetusta serliponaasi alfasta pysyy keskushermostossa.
The following CE marked disposable infusion components were used in Brineura clinical trials:
Seuraavia CE-merkittyjä kertakäyttöisiä infuusiolaitteen osia käytettiin Brineuran kliinisissä tutkimuksissa:
Five patients experienced a single point decrease, and 3 patients experienced a 2 point decrease.
Viidellä potilaalla pistemäärä aleni yhden pisteen, ja kolmella potilaalla 2 pistettä.
The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Aivokammioon asennettava annostelulaite täytyy implantoida ennen ensimmäistä infuusiota.
Effects of the potentially increased medicinal product exposure on the periphery are unknown.
Mahdollisesti suurentuneen systeemisen altistuksen vaikutuksia ei tunneta.
- If you or your child has a device implanted to drain extra fluid from the brain.
- jos sinulle tai lapsellesi on asennettu aivoihin laite, joka poistaa ylimääräistä nestettä aivoista.
Not known (frequency cannot be estimated based on available data) device is displaced and does not function correctly when preparing for infusion inflammation of the brain due to device-related infection
Tuntemattomia haittavaikutuksia (yleisyyttä ei voida arvioida saatavana olevien tietojen perusteella) laite on siirtynyt paikaltaan eikä toimi oikein infuusiota valmisteltaessa laitteeseen liittyvästä infektiosta johtuva aivotulehdus
Anaphylaxis has not been reported with Brineura use during clinical trials; however, the risk of anaphylaxis cannot be excluded.
Anafylaksiaa ei ole ilmoitettu Brineuran kliinisten tutkimusten aikana; anafylaksin riskiä ei kuitenkaan voida sulkea pois.
Your doctor may adjust you or your child's dose or the amount of time the medicine is given if the infusion is not tolerated, there is an allergic reaction or there is a possible increase of pressure in the brain.
Lääkäri voi säätää sinun tai lapsesi annosta tai lääkkeen annostusnopeutta, jos sinä et siedä tai lapsesi ei siedä lääkettä, tai jos lääke aiheuttaa allergisen reaktion tai on olemassa mahdollisuus, että aivojen paine nousee.
All pharmacokinetic parameters were similar following the initial infusion on Day 1 and following infusions at Week 5 and Week 13, indicating no apparent accumulation or time dependent PK of cerliponase alfa in CSF or plasma when administered at of dose of 300 mg once every other week.
Kaikki farmakokineettiset parametrit olivat samanlaisia päivänä 1 annetun aloitusinfuusion jälkeen ja viikolla 5 ja viikolla 13 annettujen infuusioiden jälkeen, mikä viittaa siihen että kumulaatiota ei tapahdu eikä serliponaasi alfan farmakokinetiikka aivo-selkäydinnesteessä tai plasmassa muutu ajan myötä, kun annetaan 300 mg:n annos joka toinen viikko.
These adverse reactions were observed during or within 24 hours after completion of the Brineura infusion and did not interfere with treatment.
Näitä haittavaikutuksia havaittiin Brineura-infuusion aikana tai 24 tunnin kuluessa sen lopettamisesta, eivätkä ne häirinneet hoitoa.
Table 4: 0 to 6 Point Motor-Language CLN2 Clinical Rating Scale: Rate of Decline over 48 weeks (Intent to Treat (ITT) population)
Taulukko 4: 0-6 pisteen motoriikka-puhe CLN2 kliininen arviointiasteikko: heikkenemisnopeus 48 viikon aikana (hoitoaikeen (ITT) mukainen populaatio)
Brineura has not been given to patients younger than 2 years of age or older than 8 years of age (at the start of the clinical trial).
Brineuraa ei ole annettu potilaille, joiden ikä on ollut alle 2 vuotta tai yli 8 vuotta (kliinisen tutkimuksen alussa).
After the medicine has been given, a shorter infusion of a solution is given to flush Brineura out of the infusion equipment so that the full dose reaches the brain.
Sen jälkeen kun lääke on annettu, annetaan lyhyempi infuusio liuosta, jolla huuhdellaan Brineura infuusiolaitteistosta niin, että koko annos pääsee aivoihin.
Caution should be taken in patients prone to complications from intracerebroventricular medicinal product administration, including patients with obstructive hydrocephalus.
Varovaisuutta on noudatettava hoidettaessa potilaita, jotka ovat alttiita aivokammioiden sisäisen lääkkeen annon komplikaatioille, mukaan lukien potilaat, joilla on obstruktiivinen hydrokefalus.
Overall, 23 (96%) subjects who received cerliponase alfa experienced an event that mapped to the Convulsions Standardized MedDRA Query.
Kaikkiaan 23:lla (96 %) kaikista serliponaasi alfaa saaneista henkilöistä oli tapahtuma, joka kuului MeDRA:n standardoitujen kouristelutermien piiriin.
Anti-drug antibodies (ADAs) were detected in both serum and CSF in 79% and 21%, respectively, of patients treated with cerliponase alfa for up to 107 weeks.
Lääkkeen vasta-aineita (anti-drug antibodies, ADA) havaittiin seerumissa 79 %:lla ja aivoselkäydinnesteessä 21 %:lla potilaista, joita oli hoidettu serliponaasi alfalla pisimmillään 107 viikkoa.
An ongoing study provides experience with two patients aged 2 years of age treated with Brineura at 300 mg every other week (see section 5.1).
Parhaillaan käynnissä olevassa tutkimuksessa on saatu kliinistä kokemusta kahdesta 2-vuotiaasta potilaasta, joita on hoidettu 300 mg:n annoksella kahden viikon välein (ks. kohta 5.1).
200 (first 4 doses) 300 (subsequent doses)
200 (ensimmäiset 4 annosta) 300 (seuraavat annokset)
Brineura should be administered with infusion components shown to be chemically and physically compatible with administration of Brineura and flushing solution.
Brineura pitää antaa infuusiolaitteella, jonka on osoitettu olevan kemiallisesti ja fysikaalisesti yhteensopiva Brineuran ja huuhteluliuoksen kanssa.
Life-threatening anaphylactic reaction to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, if re-challenge is unsuccessful (see section 4.4).
Henkeä uhkaava anafylaktinen reaktio vaikuttavalle aineelle tai kohdassa 6.1 mainituille apuaineille, jos uudelleenaltistus epäonnistuu (ks. kohta 4.4).
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
Ellei sitä käytetä välittömästi, säilytysajat ja säilytysolosuhteet ennen käyttöä ovat käyttäjän vastuulla.
The signs and symptoms of device-related infections may not be apparent, therefore, CSF samples should routinely be sent for testing to detect subclinical device infections.
Laitteeseen liittyvien infektioiden merkit ja oireet eivät välttämättä ole selviä, joten aivo-selkäydinnestenäytteet pitää rutiininomaisesti lähettää testattavaksi subkliinisen laiteinfektion havaitsemiseksi.
Vertical bars represent standard error of the mean Solid line: 190-201 and 190-202 clinical studies Dash line: 190-901 Natural history control group
Pystysuorat pylväät kuvaavat keskihajontaa Jatkuva viiva: 190-201 ja 190-202 kliiniset tutkimukset Katkoviiva: 190-901 luonnollinen historiallinen kontrolliryhmä
- The active substance is cerliponase alfa.
- Vaikuttava aine on serliponaasi alfa.
A total of 24 patients, aged 3 to 8 years, were treated with Brineura 300 mg every other week.
Kaikkiaan 24:ää potilasta, iältään 3-8 vuotta, hoidettiin Brineuran 300 mg annoksella joka toinen viikko.
You should not receive Brineura treatment during pregnancy unless clearly necessary.
Brineura-hoitoa ei saa antaa raskaana oleville, ellei tämä ole selvästi välttämätöntä.
Connect a separate empty sterile syringe (no larger than 3 ml) to the port needle.
Yhdistä erillinen tyhjä steriili ruisku (enintään 3 ml) porttineulaan.
Talk to your doctor before you or your child is given Brineura.
Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Brineuraa.
The medicine is slowly pumped through the implanted device.
Lääke annetaan pumpulla hitaasti paikalleen asennetun antolaitteen kautta.
The pump must be programmable to deliver the medicinal product at a constant rate of 2.5 ml/hr.
Pumppu täytyy voida ohjelmoida annostelemaan lääkettä tasaisella 2,5 ml/t nopeudella.
Package leaflet: Information for the user Brineura 150 mg solution for infusion cerliponase alfa This medicine is subject to additional monitoring.
Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle Brineura 150 mg infuusioneste, liuos serliponaasi alfa Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta.
Detach and remove the empty syringe from the pump and disconnect from the tubing.
Irrota ja poista tyhjä ruisku pumpusta ja irrota letkustosta.
No prominent ataxia, no pathologic falls.
Ei merkittävää ataksiaa, ei patologista kaatuilua.
Device-related complications
Laitteeseen liittyvät komplikaatiot
Transport and distribute frozen (-85°C to -15°C).
Kuljeta ja jakele pakastettuna (-85 - -15 °C).
• A programmable syringe pump with appropriate delivery range, delivery rate accuracy, and alarms for incorrect delivery or occlusion.
• Ohjelmoitava infuusiopumppu, jossa on sopiva annostelualue, annostelunopeuden tarkkuus ja hälytys virheellisen annostelun tai tukkeutumisen varalta.
The following components (not supplied) are required for proper administration of Brineura and flushing solution (see Figure 1 in section 4.2).
Seuraavia välineitä (ei toimitettu) tarvitaan Brineuran ja huuhteluliuoksen asianmukaiseen antamiseen (ks. kuva 1 kohdassa 4.2).
Animal reproduction studies have not been conducted using Brineura.
Eläinten lisääntymistutkimuksia ei ole tehty Brineuralla.
Cerliponase alfa is a recombinant form of human tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1).
Serliponaasi alfa on ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1:n yhdistelmäproteiini (rhTPP1).
In study 190-201, 20 out of 23 (87%) patients receiving Brineura for 48 weeks did not have an unreversed 2 point decline in the untreated patient population (p=0.0002, binomial test assuming p0= 0.50).
Tutkimuksessa 190-201 Brineuraa 48 viikon ajan saaneista 23:sta potilaasta 20 potilaalla (87 %) ei ilmaantunut palautumatonta 2 pisteen alenemista (p = 0,0002, binomitesti oletuksella p0 = 0,50).
From a microbiological point of view, open vials or medicinal product held in syringes should be used immediately.
Mikrobiologiselta kannalta katsottuna avoimet lääkepullot tai ruiskussa oleva lääkevalmiste pitää käyttää välittömästi.
Treatment effect in patients receiving Brineura was assessed using the CLN2 clinical rating scale, and results were compared to the 2 points per 48 weeks predicted decline in the natural history control group.
Brineuraa saaneiden potilaiden hoitovaikutusta arvioitiin käyttämällä CLN2:n kliinistä arviointiasteikkoa, ja tuloksia verrattiin luonnollisen historiallisen kontrolliryhmän ennustettuun 2 pisteen alenemiseen 48 viikon kuluessa.
The estimated volume of distribution of cerliponase alfa following intracerebroventricular infusion of 300 mg (Vz = 435 ml) exceeds the typical CSF volume (100 ml), suggesting distribution to tissues outside the CSF.
Arvioitu serliponaasi alfan jakaantumistilavuus aivokammioon annetun 300 mg:n infuusion jälkeen (Vz = 435 ml) on suurempi kuin tyypillinen aivo-selkäydinnesteen volyymi (100 ml), mikä viittaa jakautumiseen kudoksiin aivo-selkäydinnesteen ulkopuolelle.
CSF (N=17) Mean (SD)
Aivo-selkäydinneste (N = 17) Keskiarvo (SD)
The most commonly reported convulsion events include seizure, epilepsy and generalized tonic-clonic seizure.
Yleisimmin ilmoitettuihin kouristelutapauksiin kuuluivat epileptinen kohtaus, epilepsia ja yleistynyt toonis-klooninen kohtaus.
In patients less than 3 years of age the recommended dose is in accordance with the posology used in the ongoing clinical study 190-203, see section 5.1.
Alle 3-vuotiaille suositeltu annos perustuu meneillään olevaan kliiniseen tutkimukseen 190-203, ks. kohta 5.1.
After long periods of use, the access device may need to be replaced and will be determined by your doctor.
Annostelulaitteen vaihtaminen voi olla tarpeen pitkään jatkuneen käytön jälkeen, ja siitä päättää lääkäri.
Your doctor may send samples of brain fluid to check for signs of infection.
Lääkäri voi lähettää aivo-selkäydinnäytteitä tutkittavaksi infektion merkkien havaitsemiseksi.
Material degradation of the intracerebroventricular access device reservoir occurs after long periods of use according to preliminary results of benchtop testing and as observed in clinical trials with approximately 4 years of use.
Aivokammioon asennetun annostelulaitteen säiliön materiaali haurastuu pitkäkestoisessa käytössä toimintatesteistä saatujen alustavien tulosten perusteella ja kuten kliinisissä tutkimuksissa on todettu noin 4 käyttövuoden kohdalla.
The safety and efficacy of Brineura were assessed in an open label, dose escalation clinical study (190-201) and an ongoing long term extension study (190-202) in patients with CLN2 disease compared to untreated patients with CLN2 disease from a natural history database (natural history control group).
Brineuran turvallisuutta ja tehoa on arvioitu avoimessa kliinisessä tutkimuksessa (190-201), jossa annosta suurennettiin, ja edelleen käynnissä olevassa pitkäaikaisessa jatkotutkimuksessa (190-202) CLN2-tautia sairastavilla potilailla, joita verrataan hoitamattomiin CLN2-potilaisiin (luonnollinen historiallinen kontrolliryhmä).
MRI volumetry measurements show attenuated rate of loss.
MRI-volymetriassa näkyy heikkenemistahdin hidastumista.
Do not mix Brineura with any other medicinal product.
Älä sekoita Brineuraa minkään muun lääkkeen kanssa.
Median Min, Max 95% CI Limits a Patient rate of decline per 48 weeks: (baseline CLN2 score - last CLN2 score) / (time elapsed in units of 48 weeks) b p-value based on 1-sample T-test comparing rate of decline to the value 2 c Positive estimates indicate clinical decline; negative estimates indicate clinical improvement
95 %:n luottamusväli a Potilaan heikkenemisnopeus/48 viikkoa: (lähtötason CLN2-pistemäärä - viimeinen CLN2-pistemäärä)/(kulunut aika 48 viikon yksikköinä) b p-arvo perustuen ryhmän sisäiseen T-testiin, jossa verrataan alenemista arvoon 2 c Positiiviset arviot tarkoittavat kliinistä heikkenemistä; negatiiviset arviot tarkoittavat kliinistä paranemista
The infusion should be interrupted and/or the rate slowed in patients who in the judgement of the treating physician have a possible increase in intracranial pressure during the infusion as suggested by symptoms such as headache, nausea, vomiting, or decreased mental state.
Infuusio pitää keskeyttää ja/tai infuusionopeutta pitää hidastaa lapsilla, joilla hoitavan lääkärin arvion mukaan kallonsisäinen paine mahdollisesti kohoaa infuusion aikana, mihin viittaavat oireet, kuten päänsärky, pahoinvointi, oksentelu tai henkisen tilan aleneminen.
Do not dilute Brineura.
Älä laimenna Brineuraa.
The pharmacokinetics of cerliponase alfa were evaluated in patients with CLN2 disease who received intracerebroventricular infusions of 300 mg over approximately 4.5 hours once every other week.
Serliponaasi alfan farmakokinetiikkaa arvioitiin CLN2-potilailla, jotka saivat 300 mg infuusiona aivokammioon noin 4,5 tunnin aikana joka toinen viikko.
Using aseptic technique, withdraw the volume of Brineura solution per required dose (see Table 1 in section 4.2) into the sterile syringe labelled “Brineura”.
Aseptista tekniikkaa käyttäen ota Brineuraliuosta tarvittavan annoksen edellyttämä määrä (ks. taulukko 1 kohdassa 4.2) steriiliin ruiskuun, jossa on merkintä ”Brineura”.
Drug-specific neutralizing antibodies (NAb) capable of inhibiting receptor-mediated cellular uptake of cerliponase alfa were not detected in the CSF.
Lääkespesifisiä neutraloivia vasta-aineita (NAb), jotka pystyisivät estämään reseptorivälitteisen serliponaasi alfan soluunoton, ei havaittu aivo-selkäydinnesteessä.
In clinical studies, antibiotics were administered, the intracerebroventricular access device was replaced, and Brineura treatment was continued.
Kliinisissä tutkimuksissa annettiin antibiootteja, aivokammioon asennettu annostelulaite vaihdettiin ja Brineura-hoitoa jatkettiin.
Your doctor will check for abnormal heart electrical activities (ECG) every 6 months.
Lääkäri tarkistaa sydämen sähkökäyrän (EKG) 6 kuukauden välein poikkeamien havaitsemiseksi.
In case of intracerebroventricular access device-related complications, refer to the manufacturer's labelling for further instruction.
Aivokammioon asennettuun annostelulaitteeseen liittyvien komplikaatioiden kohdalla katso lisätietoja valmistajan antamista ohjeista.
Your doctor will check your or your child's heart rate, blood pressure, respiratory rate, and temperature before, during, and after treatment.
Lääkäri tarkistaa sinun tai lapsesi sydämen syketiheyden, verenpaineen, hengitystiheyden ja ruumiinlämmön ennen hoitoa, hoidon aikana ja hoidon jälkeen.
It is used to treat patients with neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) disease, also known as tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) deficiency.
Sitä käytetään potilaille, joilla on neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2 -niminen (CLN2) tauti, jota nimitetään myös tripeptidyylipeptidaasi 1:n (TPP1:n) puutteeksi.
The inline filter should be placed as close as practically possible to the port needle.
Infuusiosuodatin asetetaan niin lähelle porttineulaa kuin käytännössä mahdollista.
The inline filter may be integral to the infusion set.
Suodatin voi kuulua kiinteästi infuusiosettiin.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 12 hours at room temperature (19-25°C).
Kemiallinen ja fysikaalinen säilyvyys on osoitettu 12 tunnin ajan huoneenlämmössä (19-25 °C).
In study 190-201, the mean rate of decline in patients treated with Brineura at 300 mg every other week was 0.40 points per 48 weeks.
Tutkimuksessa 190-201 Brineuran annoksella 300 mg joka toinen viikko hoidettujen potilaiden pisteiden alenemisen keskiarvo oli 0,40 pistettä/48 viikkoa.
Brineura treatment should be interrupted in cases of device failure and may require replacement of the access device prior to subsequent infusions.
Brineuran anto pitää keskeyttää, jos laitteessa on vikaa, ja annostelulaitteen vaihtaminen voi olla tarpeen ennen seuraavia infuusioita.
• Program the pump alarms to sound at the most sensitive settings for pressure, rate, and volume limits.
• Ohjelmoi pumppu hälyttämään mahdollisimman herkillä paineen, infuusionopeuden ja tilavuuden asetuksilla.
Determine the volume of flushing solution needed to ensure complete delivery of Brineura to the cerebral ventricles.
Määritä huuhtelunesteen määrä, jota tarvitaan varmistamaan Brineuran täydellinen pääsy aivokammioihin.
3 Grossly normal gait.
3 Karkeasti ottaen normaali käynti.
These studies used the aggregate of the motor and language domains of a disease-specific clinical rating scale (see Table 3) to assess disease progression.
Näissä tutkimuksissa taudin etenemisen arviointiin käytettiin ryhmiteltyä motoristen ja kielellisten alueiden tautispesifistä kliinistä arviointiasteikkoa (ks. taulukko 3).
Brineura contains the active substance cerliponase alfa, which belongs to a group of medicines known as enzyme replacement therapies.
Brineuran vaikuttava aine on serliponaasi alfa, joka kuuluu lääkeryhmään nimeltään entsyymikorvaushoidot.
The most common manifestations included pyrexia with vomiting, pleocytosis, or irritability, which are inconsistent with classic immune mediated hypersensitivity.
Yleisimpiä oireita olivat kuume, johon liittyi oksentelua, monisoluisuus tai ärtyvyys, mitkä eivät sovi klassiseen immuunivälitteiseen yliherkkyyteen.
Treatment should be based on the benefits and risks to the individual patient as assessed by the physician.
Hoidon tulee perustua lääkärin arvioon yksittäiselle potilaalle koituvista hyödyistä ja haitoista.
The mean baseline CLN2 score was 3.5 (standard deviation (SD) 1.20) with a range from 1 to 6; no patients with advanced disease progression were studied (inclusion criteria: mild to moderate progression of CLN2 disease).
Lähtötason CLN2pisteiden keskiarvo oli 3,5 (keskihajonta (SD) 1,20), vaihteluvälin ollessa 1-6; lähtötasolla ei tutkittu potilaita, joiden tauti on edennyt (sisäänottokriteerit: lievästi tai kohtalaisesti edennyt CLN2-tauti).
In the ongoing study 190-202 (as of 03 June 2016), the rate of decline in patients treated with Brineura compared to the natural history control group (N=42 patients) continues to show durability of the treatment effect (see Figure 2).
Edelleen jatkuvassa tutkimuksessa 190-202 (ilmoitettuna 3. kesäkuuta 2016), Brineuralla hoidettujen potilaiden heikkenemisnopeus verrattuna taudin kulkuun historiallisessa kontrolliryhmässä (N = 42 potilasta) osoittaa hoitovaikutuksen säilymisen (ks. kuva 2).