natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Table 1: Adverse reactions (reported in at least 2 patients) and adverse reactions reported in postmarketing setting, expanded access programs and non-controlled clinical trials, per System Organ
Taulukko 1: Haittavaikutukset (raportoitu esiintyneen vähintään kahdella potilaalla) ja markkinoille tulon jälkeen, laajennetun saatavuuden ohjelmissa ja kontrolloimattomissa kliinisissä kokeissa raportoidut haittavaikutukset elinjärjestelmäluokituksen mukaan ovat esiintyvyyden suhteen seuraavat:
Instructions for use - reconstitution, dilution and administration
Käyttöohjeet - liuottaminen, laimentaminen ja lääkkeen anto
After a minimum of 52 weeks, 16 of these 18 patients were enrolled in an extension study to receive continued treatment at the same dose for a total duration of up to three years (150 weeks).
Aikaisintaan 52 viikon jälkeen 16 potilasta 18:sta siirtyi jatkotutkimukseen, jonka aikana he saivat jatkuvaa hoitoa samalla annostuksella pisimmillään kolme vuotta (150 viikkoa).
A retrospective chart review at Duke Center identified 21 CRIM-negative IOPD patients of which 19 patients were ERT naïve at the time of ITI initiation.
Duke Center -tutkimuskeskuksessa tehdyssä retrospektiivisessä sairauskertomusten tarkastelussa löydettiin 21 CRIM-negatiivista Pompen taudin infantiilista muotoa sairastavaa potilasta, joista 19 ei ollut saanut entsyymikorvaushoitoa, kun ITI-hoito aloitettiin.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Tiedot osoittavat kaiken kaikkiaan, että varhainen diagnoosi ja hoidon aloittaminen sairauden alkuvaiheessa ovat keskeisiä, kun tavoitteena on parhaiden tulosten saavuttaminen Pompen taudin infantiilista muotoa sairastaville potilaille.
Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
Lisäksi tiedot lääkkeen tehosta osoittivat, että niistä 16 potilaasta, jotka eivät tarvinneet invasiivista hengitystukea alkutilanteessa, 7 ei tarvinnut sitä liioin 104 hoitoviikon jälkeen.
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
On huomattava, että suurehkolla osalla potilaista, joiden motorinen hoitovaste on hyvä, kasvua kuvaavat muuttujat (paino) pysyvät vakaina tai paranevat, mutta riippumatta motoriikkaa kuvaavien päätemuuttujien tuloksista tai peruslähtökohdasta, useimmilla potilailla kardiomyopatia korjautuu, mikä näkyy vasemman kammion massaa kuvaavan Z-arvon muutoksina.
Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Pompen tauti on harvinainen, etenevä ja hengenvaarallinen lihasten aineenvaihdunnan häiriöstä johtuva lihassairaus (myopatia), jonka maailmanlaajuisen esiintyvyyden arvioidaan olevan yksi potilas jokaista 40000 syntyvää lasta kohden.
Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease.
Myozyme-hoitoa annetaan vain sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta Pompen taudin hoidosta.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Noin puolet Myozyme-valmisteella hoidetuista infantiilista tautimuotoa sairastavista potilaista ja 28 % Myozyme-valmisteella hoidetuista, myöhemmällä iällä ilmenevää tautimuotoa sairastavista potilasta sai kliinisissä tutkimuksissa infuusioon liittyviä reaktioita.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Pompen tauti ilmenee kliinisesti tautikirjona, joka vaihtelee nopeasti etenevästä, infantiilisesta tautimuodosta (oireet havaitaan tavallisesti ensimmäisen elinvuoden aikana ja elinikäodote on hyvin lyhyt) hitaasti etenevään, myöhemmällä iällä ilmenevään muotoon.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Potilaat saivat Myozyme-valmistetta 20 mg/kg kerran kahdessa viikossa 52 viikon ajan, lukuun ottamatta 8 potilasta, jotka saivat 40 mg/kg viimeistään 26 viikon hoidon jälkeen.
Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Vakavia haittavaikutuksia, joita raportoitiin esiintyneen neljällä Myozyme-hoitoa saaneella potilaalla, olivat angioödeema, rintatuntemukset, puristava tunne kurkussa, ei-sydänperäinen rintakipu ja supraventrikulaarinen takykardia.
• Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels
• infuusiokohdan ihon turvotus ja paksuuntuminen, jos valmistetta vuotaa verisuonten ulkopuolelle.
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Myozyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon potilaille, joilla on diagnosoitu Pompen tauti (α-glukosidaasin puute).
Use aseptic technique • Reconstitution
Noudata aseptista tekniikkaa • Liuottaminen
It is postulated that Myozyme will restore lysosomal GAA activity resulting in stabilisation or restoration of cardiac and skeletal muscle function (including respiratory muscles).
Arvellaan, että Myozyme palauttaa lysosomaalisen GAA-aktiivisuuden, jolloin sydämen, luuranko- ja hengityslihasten toiminta stabiloituu tai palautuu ennalleen.
Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Potilaat satunnaistettiin suhteessa 2:1, ja he saivat 20 mg/kg Myozyme-valmistetta (n=60) tai lumelääkettä (n=30) kerran kahdessa viikossa 78 viikon (18 kuukauden) ajan.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively.
Ensimmäisen ja kuudennen Myozyme-infuusion jälkeen keskimääräinen huippupitoisuus plasmassa (Cmax) oli 178,2-263,7 µg/ml kun annos oli ollut 20 mg/kg tai 40 mg/kg.
Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Natriumdivetyfosfaattimonohydraatti (E339) Dinatriumvetyfosfaattiheptahydraatti (E339) Polysorbaatti 80 (E433)
After the first year (58 up to 168 weeks) of treatment LVM further decreased in 9 out of 12 patients with available data.
Ensimmäisen hoitovuoden (58-168 viikkoa) jälkeen vasemman kammion massa väheni vielä 9 potilaalla niistä 12:sta, joiden tiedot olivat käytettävissä.
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
104 hoitoviikkoon mennessä kaikilla 13 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, ikään suhteutettu paino oli säilynyt tai lisääntynyt (ja ylitti arvoltaan 3. persentiilin), kaikilla niillä 12 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, pituus ylitti 3. persentiilin ja kaikilla 12 potilaalla, joiden tiedot olivat käytettävissä, pään ympärysmitta ylitti 3. persentiilin.
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Potilailla, joilla kehittyy vasta-aineita alglukosidaasi alfaa vastaan, näyttää olevan suurempi riski saada infuusioon liittyviä reaktioita, kun Myozyme-valmistetta annetaan uudestaan (ks. kohta 4.8).
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Kääntele tai puristele infuusiopussia varovasti laimennoksen sekoittamiseksi.
• One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
• Yhteen tutkimukseen Italiassa osallistui 74 myöhemmällä iällä ilmenevää tautia sairastavaa potilasta, joita seurattiin pisimmillään 48 kuukautta.
If you are treated with Myozyme, you may experience an infusion-associated reaction while you are being given the medicine or during the hours following the infusion.
Kun sinua hoidetaan Myozyme-valmisteella, voit saada infuusioon liittyvän reaktion lääkkeen antohetkellä tai infuusiota seuraavien tuntien aikana.
A non-typical, more slowly progressive form of infantile-onset Pompe disease has been described which is characterised by a less severe cardiomyopathy and consequently a more prolonged survival.
On myös kuvattu epätyypillinen, hitaammin etenevä Pompen taudin infantiilinen tautimuoto, jolle on ominaista lievempi kardiomyopatia ja pidempi elinikä.
After 52 weeks all patients continued treatment for a total duration of more than 3 years (168 weeks with a median of 121 weeks).
Kaikkien potilaiden hoito jatkui 52 viikon jälkeen yhteensä yli kolmen vuoden ajan (168 viikkoa, mediaani oli 121 viikkoa).
Such a reaction comprises different symptoms like low blood pressure, chest discomfort, throat tightness, face, lips or tongue swelling (angioedema), hives (urticaria), dizziness, rash, itchy skin, nausea, vomiting, cough and bronchospasm (see section 4 for an overview of all infusion-associated reactions).
Tällaiseen reaktioon liittyy erilaisia oireita, kuten matalaa verenpainetta, kipua tai epämukavuuden tunnetta rinnassa, kuristavaa tunnetta kurkussa, kasvojen, huulten tai kielen turpoamista (angioödeemaa), nokkosihottumaa (urtikariaa), huimausta, ihottumaa, ihon kutinaa, pahoinvointia, oksentelua, yskää ja bronkospasmia (katso kohdasta 4 yhteenveto kaikista infuusioon liittyvistä reaktioista).
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
On siis oletettavissa, että valtaosalle Myozyme-valmisteella hoidettavista potilaista tapahtuu serokonversio.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Tutkimuksen päättyessä (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 60-150 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 119 viikkoa) 14 potilasta 16:sta oli elossa ja 9 potilasta 16:sta oli elossa tarvitsematta hengityksen invasiivista tukea.
These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
Nämä luvut säilyivät tutkimuksen loppuun asti (yksittäisten potilaiden hoitojaksot olivat 1-168 viikkoa; keskimääräinen seuranta-aika oli 109 viikkoa).
Due to the bloodbrain barrier effect and the enzyme's size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Veriaivoesteen ja entsyymin molekyylikoon vuoksi alglukosidaasi alfa ei todennäköisesti pääse keskushermostoon.
Hypersensitivity/Anaphylactic reactions
Yliherkkyys-/anafylaktiset reaktiot
After the first year (64 up to 130 weeks) of treatment LVM further decreased in 8 patients.
Ensimmäisen hoitovuoden jälkeen (64130 viikkoa) vasemman kammion massa väheni vielä 8 potilaalla.
Genzyme Europe B.V.-NL
Genzyme Europe B.V.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Vähintään kahdella potilaalla esiintyneiksi raportoidut haittavaikutukset on lueteltu elinjärjestelmittäin taulukossa 1.
The % predicted FVC changed by a median of 0.0 for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 3% for placebo-treated patients, indicating a statistically significant treatment effect (p=0.0026).
Myozyme-hoitoa saaneiden potilaiden FVC:n %-määrä odotusarvosta muuttui 0,0 % (mediaani) ja lumehoitoa saaneiden pieneni 3 % (mediaani), mikä myös osoittaa tilastollisesti merkitsevän hoitovaikutuksen (p=0,0026).
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Retrospektiivisessä, Pompen tautia sairastaville lapsipotilaille tehdyssä tutkimuksessa (n=168) osoittautui, että oireiden puhkeamisen mediaaniaika oli 2,0 kuukautta ja mediaaninen elinikä
If you experience severe ulcerative lesions of your skin, please inform your doctor.
Jos havaitset ihossasi vaikeita haavaisia vammoja, kerro niistä lääkärillesi.
Life threatening reactions, including very severe generalised allergic reactions and anaphylactic shock, have been reported in some patients.
Joillakin potilailla havaittiin hengenvaarallisia reaktioita, mukaan lukien erittäin vakavia yleisiä allergisia reaktioita ja anafylaktinen sokki.
Life threatening hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, when rechallenge was unsuccessful (see sections 4.4 and 4.8).
Hengenvaarallinen yliherkkyys (anafylaktinen reaktio) vaikuttavalle aineelle tai kohdassa 6.1 mainituille apuaineille, jos lääkkeen anto uudelleen on epäonnistunut (ks. kohdat 4.4 ja 4.8).
The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Myozyme-hoitoa saaneiden potilaiden 6 minuutissa kävelty matka piteni 15,0 metriä (mediaani) ja lumehoitoa saaneiden potilaiden lyheni 7,5 metriä (mediaani), eli kyseessä on tilastollisesti merkitsevä Myozyme-hoidon parempi teho lumelääkkeeseen verrattuna (p=0,0283).
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Infuusionopeuden hidastaminen, infuusion keskeyttäminen tilapäisesti tai suun kautta otettavien antihistamiinien ja/tai antipyreettien ja/tai kortikosteroidien anto ennen infuusiota ovat tehokkaita keinoja hallita useimpia reaktioita.
In clinical studies doses up to 40 mg/kg body weight were used.
Kliinisissä lääketutkimuksissa on käytetty jopa annoksia 40 mg painokiloa kohti.
Infantile-onset Pompe disease1
Lapsuusiässä ilmenevä Pompen tauti1
-The active substance is alglucosidase alfa.
- Vaikuttava aine on alglukosidaasi alfa.
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
Haittavaikutuksia esiintyi pääasiassa lääkehoidon antamisen aikana tai pian sen jälkeen (infuusioon liittyvät reaktiot).
Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
Viikko 78 / Viimeinen tutkimuskerta
This should then be further diluted as follows: Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient's dose is obtained.
Tämä liuostilavuus on edelleen laimennettava seuraavasti: Vedä ruiskuun hitaasti lääkeaineliuosta kustakin injektiopullosta, kunnes potilaan annoksen edellyttämä määrä on käytettävissä.
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
52 hoitoviikon jälkeen 14 potilaalla 18:sta (77,8 %) ikään suhteutettu paino oli säilynyt tai lisääntynyt (ja ylitti arvoltaan 3. persentiilin), ja 14 potilaan 15:stä (93,3 %) pituus ylitti 3. persentiilin ja 12 potilaalla 15:stä (80,0 %) pään ympärysmitta ylitti 3. persentiilin.
There is no experience with overdose of Myozyme.
Kokemusta Myozyme-valmisteen yliannostuksista ei ole.
Due to the small patient population, an adverse reaction reported in 2 patients is classified as common.
Potilasmäärän pienuuden takia on haittavaikutus luokiteltu yleiseksi, vaikka sitä olisi raportoitu esiintyneen vain kahdella potilaalla.
If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Jos alaraajasi turpoavat tai sinulla on yleistä turvotusta, kerro siitä lääkärillesi.
Comparison of survival curves from time of diagnosis versus the untreated historical cohort was made using a Cox proportional hazards regression analysis.
Kun verrattiin hoitoryhmän eloonjäämiskäyriä diagnoosin ajankohdasta hoitamattomien, historiallisten verrokkien vertailuryhmään käytettiin Coxin suhteellista riskiregressioanalyysiä.
The powder is white to off-white.
Jauhe on valkoista tai kellertävää.
The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients.
Tutkimuksesta saadut tiedot osoittivat, että ennaltaehkäisevä ITI-hoito estää tai vähentää vasta-aineiden muodostumista alglukosidaasi alfaa vastaan ajan kuluessa, mikä saattaa ylläpitää entsyymikorvaushoidon kliinistä tehoa ja pidentää elossaoloaikaa CRIM-negatiivisilla Pompen taudin infantiilista muotoa sairastavilla potilailla.
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Ei ilmennyt viitteitä siitä, että alglukosidaasi alfan IgG-vasta-aineet vaikuttaisivat farmakokinetiikkaan.
Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased
Sydämen sykkeen nopeutuminen Verenpaineen nousu
Patients presented with a constellation of signs and symptoms, primarily respiratory, cardiovascular, edematous and/or cutaneous in nature (see section 4.4).
Potilailla oli erilaisia oireita ja löydöksiä, jotka liittyivät etenkin hengitysjärjestelmään ja kardiovaskulaariseen järjestelmään tai joita luonnehti turvotus ja/tai ihomuutokset (ks. kohta 4.4).
After dilution, an immediate use is recommended.
Laimennuksen jälkeen lääkevalmiste suositellaan käytettäväksi välittömästi.
Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa.
Kliinisistä tutkimuksista ja julkaistusta kirjallisuudesta saadut CRIM-negatiivisia infantiilista tautimuotoa sairastavia potilaita koskevat immunogeenisuustiedot viittaavat siihen, että siedätyshoidon (immunotoleranssin indusoiminen eli ITI) antaminen potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet alglukosidaasi alfaa (ennaltaehkäisevä ITI-hoito), saattaa ehkäistä tai vähentää tehokkaasti alglukosidaasi alfan vastaisia pysyvästi korkeita vasta-ainetittereitä (High Sustained Antibody Titer, HSAT).
• Narrowing of the blood vessels causing blood flow to be decreased
• verisuonien kaventuminen, mikä saa verenvirtauksen vähenemään
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Pompen tauti kuuluu lysosomaalisten kertymäsairauksien joukkoon, sillä taudin aiheuttaa elimistössä luontaisesti syntyvän lysosomaalisen hydrolaasin eli happaman α-glukosidaasin (GAA) puutos.
A limited number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Vain muutaman IgG-positiivisen potilaan vasta-aineilla on in vitro -tutkimuksissa ollut entsyymitoimintaa estäviä vaikutuksia.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
52 viikon hoidon jälkeen tutkimusryhmän kaikki 18 potilasta olivat elossa eikä 15 heistä tarvinnut hengityksen invasiivista tukea, mutta vain yksi potilas 42:sta historiallisten, hoitamattomien potilaiden vertailuryhmässä oli elossa 18 kuukauden iässä.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic impairment have not been evaluated and no specific dose regimen can be recommended for these patients.
Potilaat, joilla on munuaisten ja maksan vajaatoiminta Myozyme-valmisteen tehoa ja turvallisuutta potilaille, joilla on maksan tai munuaisten toimintahäiriö, ei ole tutkittu eikä näille potilaille voida antaa erityisiä annossuosituksia.
Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Arvion on perustuttava sairauden kaikkiin kliinisiin manifestaatioihin.
If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Jos immuunivälitteisiä reaktioita esiintyy, alglukosidaasi alfan annon lopettamista on harkittava ja asianmukainen hoito on aloitettava.
• Increased breathing rate
• hengityksen kiihtyminen
How Myozyme is given
Miten Myozyme-valmistetta annetaan
After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
78 viikon kuluttua Myozyme-hoitoa saaneiden potilaiden kävelty matka piteni (6MWT:llä mitattuna) ja keuhkojen toiminta vakiintui (FVC:n %-määrä odotusarvosta mitattuna) verrattuna lumelääkehoitoa saaneisiin potilaisiin.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single and repeated dose toxicity.
Ei-kliiniset tiedot, jotka perustuvat tavanomaisiin farmakologisiin turvallisuustutkimuksiin tai yhden ja toistuvan altistuksen toksisuustutkimuksiin, eivät viittaa siihen, että valmisteesta olisi erityistä riskiä ihmiselle.
Mean plasma clearance (CL) was 21.4 ml/h/kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 ml/kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Keskimääräinen poistuma plasmasta (CL) oli 21,4 ml/h/kg ja keskimääräinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa (Vss) oli 66,2 ml/kg molemmissa annosryhmissä.
Studies in animals have shown reproductive toxicity (see section 5.3).
Eläinkokeiden mukaan alglukosidaasi alfa on lisääntymistoksinen aine (ks. kohta 5.3).
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Joukossa oli potilaita, joiden motoristen toimintojen paraneminen ilmeni menetettyjen motoristen kykyjen palautumisena.
Remove airspace within the infusion bag.
Tyhjennä infuusiopussista ilma.
Echocardiographic indices of cardiomyopathy improved as measured by a decrease in left ventricular mass (LVM).
Kardiomyopatiaa mittaavien kaikukardiografisten muuttujien (indeksien) arvot paranivat, kun asiaa arvioitiin vasemman kammion massan vähenemisenä.
not known
tuntematon
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
Potilaat satunnaistettiin saamaan joko 20 mg/kg tai 40 mg/kg lääkevalmistetta kerran kahdessa viikossa 52 viikon ajan.