natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Among those 97 patients, 55 (56.7%) also showed the presence of neutralizing antibodies at some time point post-baseline.
Näistä 97 potilaasta 55:llä (56,7 %) esiintyi myös neutraloivia vasta-aineita jossakin vaiheessa lähtötilanteen jälkeen.
Your doctor will provide dietary advice as necessary.
Lääkäri antaa ruokavalio-ohjeita tarpeen mukaan.
The European Medicines Agency will review any new information on this medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
Euroopan lääkevirasto arvioi vuosittain mahdolliset uudet tiedot, ja tarvittaessa tämä valmisteyhteenveto päivitetään.
Twenty five percent (15 out of 60) of the overall patient population was adult (>18 years) at baseline.
Kokonaispotilasväestöstä 25 % (15 potilasta 60:stä) oli aikuisia (> 18-vuotiaita) lähtötilanteessa.
The educational programme is aimed to provide instruction to patients and carers for proper administration techniques to address the risks of medication errors and injection site and injection associated reactions, including hypersensitivity.
Koulutusohjelman tarkoitus on opettaa potilaille ja huoltajille oikeat antomenetelmät lääkitysvirheiden sekä injektiopaikan ja injektioihin liittyvien reaktioiden, mukaan lukien yliherkkyyden, riskin varalta.
At last assessment (n = 10, 9 of whom had at least 72 months of treatment), median Z-score improvements from baseline were 1.93 for length/height and 2.43 for weight.
Viimeisen arvioinnin yhteydessä (n = 10, joista 9 oli saanut vähintään 72 kuukautta hoitoa) Z-luvun parantumisen mediaani lähtötilanteesta oli pituuskasvulle 1,93 ja painolle 2,43.
Your doctor, pharmacist or nurse will advise you on how you can obtain a sharps container.
Lääkäri, apteekkihenkilökunta tai sairaanhoitaja neuvoo, miten saat terävän jätteen säiliön.
It is not intended for intravenous or intramuscular injection.
Sitä ei ole tarkoitettu annettavaksi injektiona laskimoon tai lihakseen.
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of immediately.
Käyttämätön lääkevalmiste tai jäte on hävitettävä välittömästi.
This being a marketing authorisation under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures:
Myyntiluvan haltijan tulee tämän myyntiluvan ehdollisuuden vuoksi toteuttaa asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 7 kohdan nojalla seuraavat toimenpiteet mainittuun määräaikaan mennessä:
It is expected that pharmacokinetic exposures will increase with body weight.
Farmakokineettisen altistuksen odotetaan lisääntyvän potilaan painon mukaan.
* produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
* tuotettu yhdistelmä-DNA-tekniikalla käyttäen kiinalaisen hamsterin munasarjasta (CHO) peräisin olevaa nisäkässoluviljelyä.
This will help seal the punctured tissue and prevent any leakage.
Tämä auttaa sulkemaan kudoksessa olevan pistokohdan ja estämään mahdollisen vuodon.
Fluctuation in height-gain was apparent and may reflect the more severe disease and higher rate of morbidity in these younger patients.
Pituuskasvussa oli ilmeistä vaihtelua, mikä saattaa kuvastaa näiden nuorempien potilaiden sairauden vaikeampaa astetta ja suurempaa sairastavuutta.
Periodic monitoring (including fundoscopy for signs of papilloedema) and prompt intervention for increased intracranial pressure is recommended in hypophosphatasia patients below 5 years of age.
Määräajoin tapahtuvaa seurantaa (mukaan lukien silmänpohjankuvaus papilledeeman merkkien tunnistamiseksi) ja välittömiä toimenpiteitä lisääntyneen kallonsisäisen paineen hoitamiseksi suositellaan alle 5 vuoden ikäisille hypofosfatasiapotilaille.
What you need to know before you use Strensiq Do not use Strensiq
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin käytät Strensiq-valmistetta Älä käytä Strensiq-valmistetta
Age at inclusion was from 13 to 66 years and was between 17 and 72 years at study completion.
Ikä tutkimukseen otettaessa oli 13-66 vuotta ja tutkimuksen päättyessä 17-72 vuotta.
Patients are advised to follow proper injection technique and to rotate injection sites (see section 4.2).
Potilaita on neuvottava käyttämään oikeaa injektiotekniikkaa ja vaihtelemaan injektiopaikkaa (ks. kohta 4.2).
Patients with hypophosphatasia have low levels of an enzyme called alkaline phosphatase that is important for various body functions, including the proper hardening of bones and teeth.
Hypofosfatasiaa sairastavilla potilailla on niukasti alkalinen fosfataasi -nimistä entsyymiä, joka on tärkeä monissa kehon toiminnoissa mukaan lukien luiden ja hampaiden kunnollisessa kovettumisessa.
The majority of the patients who received asfotase alfa moved to scores of +2 and +3 over the first 6 months of exposure and this was sustained with on-going treatment.
Suurin osa asfotaasi alfaa saaneista potilaista siirtyi pisteisiin +2 ja +3 altistumisen ensimmäisten 6 kuukauden aikana, ja tilanne säilyi ennallaan jatkuvalla hoidolla.
SN {number}
PC {numero} SN {numero} NN {numero}
7/11 patients in the full analysis set achieved Radiographic Global Impression of Change scores of +2 at Week 24 compared to baseline radiographs.
7/11 potilaasta koko tutkimussarjassa saavutti Radiographic Global Impression of Change -asteikon mukaiset pisteet +2 viikolla 24 verrattuna lähtötilanteen röntgenkuviin.
• Hypersensitivity reactions have been observed in patients treated with Strensiq, including a description of sign and symptoms
• Yliherkkyysreaktioita on havaittu Strensiq-hoitoa saavilla potilailla, mukaan lukien merkkien ja oireiden kuvaus
Asfotase alfa is a soluble glycoprotein comprised of two identical polypeptide chains, each with a length of 726 amino acids made from (i) the catalytic domain of human tissue-nonspecific alkaline phosphatase, (ii) the human immunoglobulin G1 Fc domain and (iii) a deca-aspartate peptide domain.
Asfotaasi alfa on liukeneva, kahdesta identtisestä, 726 aminohapon pituisesta polypeptidiketjusta koostuva glykoproteiini, joka on tehty (i) ihmisen ei-kudosspesifisen alkalisen fosfataasin katalyyttisestä domeenista, (ii) ihmisen immunoglobuliinin G1 Fc -domeenista ja (iii) dekaaspartaattipeptidi-domeenista.
As a consequence, your doctor may ask you to take supplements of calcium and oral vitamin D if needed.
Sen vuoksi lääkäri saattaa pyytää sinua ottamaan kalsiumlisiä ja suun kautta otettavia D-vitamiinilisiä tarpeen mukaan.
Driving and using machines This medicine is not expected to have any effect on the ability to drive or use machines.
Tällä lääkkeellä ei odoteta olevan mitään vaikutusta ajokykyyn tai koneiden käyttökykyyn.
If more than 1 ml is required, you need to do multiple injections immediately one after the other.
Jos annokseen tarvitaan enemmän kuin 1 ml, sinun on pistettävä useita injektioita välittömästi peräjälkeen.
• Increase of parathyroid hormone concentration and low calcium levels have been reported in studies.
• Lisäkilpirauhashormonipitoisuuden suureneminen ja alhaisia kalsiumtasoja on ilmoitettu esiintyneen tutkimuksissa.
The onset of hypophosphatasia was under 6 months in 4 patients, between 6 months and 17 years in 14 patients, and over 18 years in one patient.
Hypofosfatasia oli alkanut alle 6 kuukauden iässä 4 potilaalla, 6 kuukauden ja 17 ikävuoden välillä 14 potilaalla, ja yli 18 vuoden iässä 1 potilaalla.
If you experience any of these symptoms, discontinue Strensiq and seek medical help immediately.
Jos sinulla ilmenee mitä tahansa näistä oireista, lopeta Strensiq-hoito ja hakeudu lääkärinhoitoon välittömästi.
9 out of 10 patients achieved a RGI-C score ≥2, only 1 with RGI-C <2.
Näistä 10 potilaasta 9 saavutti RGI-C-pistemäärän ≥ 2 ja vain 1 potilaalla RGI-Cpistemäärä oli < 2.
Preclinical fertility studies were conducted and showed no evidence of effect on fertility and embryo-fetal development.
Prekliinisissä hedelmällisyystutkimuksissa ei havaittu näyttöä hedelmällisyyteen ja alkion/sikiön kehitykseen kohdistuvista vaikutuksista.
• Warning and precautions on the potential risk of medication errors and injection site reactions associated with the use of Strensiq
• Strensiq-valmisteen käyttöön liittyvien mahdollisten lääkintävirheiden ja injektiopaikan reaktioiden riskiä koskevat varoitukset ja ohjeet varotoimenpiteistä
The antibody response (with or without presence of neutralizing antibodies) was time variant in nature.
Vasta-ainevaste (joko neutraloivien vasta-aineiden kanssa tai ilman) oli luonteeltaan aikasidonnainen.
Strensiq is a medicine used to treat the inherited disease hypophosphatasia.
Strensiq on lääke, jota käytetään hypofosfatasiaksi kutsutun periytyvän sairauden hoitoon.
Read section 4 carefully to know what side effects can occur before using this medicine
Lue kohta 4 huolellisesti ennen tämän lääkkeen käyttöä, jotta tiedät millaisia haittavaikutuksia voi esiintyä.
These have been generally assessed as non-serious, mild to moderate in severity and self-limiting.
Reaktioiden on yleensä arvioitu olleen ei-vakavia, vaikeusasteeltaan lieviä tai kohtalaisia ja itsestään rajoittuvia.
Strensiq may cause some tests to show wrongly higher or lower results.
Strensiq saattaa vääristää tiettyjen kokeiden tuloksia, jolloin ne ovat liian suuria tai pieniä.
For the time period of observation of historical controls: 1/16 patients displayed apparent catch-up heightgain, 12/16 patients did not display apparent catch-up height-gain and data were inconclusive in 3/16 patients.
Historiallisten verrokkien havainnoinnin ajalta: 1/16 potilaasta osoitti ilmeistä saavutuskasvua, 12/16 potilaasta ei osoittanut ilmeistä saavutuskasvua, ja 3/16 potilaan kohdalla tiedot eivät olleet vakuuttavia.
Pharmacokinetic data from all asfotase alfa clinical trials were analysed using population pharmacokinetic methods.
Asfotaasi alfaa koskevien kaikkien kliinisten tutkimusten farmakokineettiset tiedot analysoitiin populaatiofarmakokineettisten menetelmien avulla.
Always use this medicine exactly as described in this leaflet or as your doctor, or pharmacist or nurse has told you.
Käytä tätä lääkettä juuri siten kuin tässä pakkausselosteessa kuvataan tai kuten lääkäri on määrännyt tai apteekkihenkilökunta tai sairaanhoitaja on neuvonut.
No animal studies have been conducted to evaluate the genotoxic and carcinogenic potential of asfotase alfa.
Eläintutkimuksia ei ole tehty asfotaasi alfan mahdollisen geenitoksisuuden tai karsinogeenisuuden arvioimiseksi.
If you experience any severe reaction at the injection site, tell your doctor immediately.
Jos sinulla ilmenee voimakas reaktio pistokohdassa, kerro siitä heti lääkärille.
In nonclinical safety testing in rats, no body system-specific adverse effects were noted at any dose or route of administration.
Rotille tehdyissä ei-kliinisissä turvallisuutta koskevissa tutkimuksissa ei havaittu mitään elinjärjestelmäkohtaisia haittavaikutuksia millään annoksella tai antotavalla.
Talk to your doctor in case of problems with your vision.
Keskustele lääkärin kanssa, jos sinulle ilmaantuu näköhäiriöitä.
• Weight gain may occur during your treatment with Strensiq.
• Painonnousua saattaa esiintyä Strensiq-hoidon aikana.
• Self-injection guide for patients
• Itsepisto-opas potilaille
The reactions occurred within minutes after taking asfotase alfa, and can occur in patients who were taking asfotase alfa for more than one year.
Reaktiot ovat ilmenneet joidenkin minuuttien kuluessa asfotaasi alfan ottamisesta, ja niitä voi esiintyä potilailla, jotka ovat ottaneet asfotaasi alfaa yli vuoden ajan.
• Patients receiving asfotase alfa have had allergic reactions including life threatening allergic reactions requiring medical treatment similar to anaphylaxis.
• Asfotaasi alfaa saaneilla potilailla on esiintynyt allergisia reaktioita mukaan lukien lääkärinhoitoa vaativia, anafylaksiaa muistuttavia hengenvaarallisia allergisia reaktioita.
1- Preferred terms considered as injection site reactions are presented in section below 2- Preferred terms considered as hypersensitivity are presented in the section below
1- Injektiopaikan reaktioiden suositellut termit on esitetty alla olevassa kohdassa 2- Yliherkkyyden suositellut termit on esitetty alla olevassa kohdassa
Hypophosphatasia is a rare, severe, and potentially fatal, genetic disorder caused by loss-of-function mutation(s) in the gene encoding tissue non-specific alkaline phosphatase.
Hypofosfatasia on harvinainen, vaikea, mahdollisesti kuolemaan johtava geneettinen sairaus, jonka aiheuttaa ”loss-of-function -mutaatio(t) geenissä, joka koodaa ei-kudosspesifistä alkalista fosfataasia.
If the decision is made to re-administer the product, the re-challenge should be made under medical supervision and consideration may be given to use of appropriate pre-medication.
Jos hoitoa valmisteella päätetään jatkaa, uudelleen antaminen on tehtävä lääkärin valvonnassa, ja asianmukaisen esilääkityksen käyttöä voidaan harkita.
Step 1: Preparing the Strensiq dose 1.
Vaihe 1: Strensiq-annoksen valmistelu 1.
• This total dose can be given either as an injection of 1 mg/kg asfotase alfa 6 times per week or as 2 mg/kg asfotase alfa 3 times per week depending on the recommendation of your doctor.
• Tämä kokonaisannos voidaan antaa joko 1 mg/kg:n asfotaasi alfa -injektiona 6 kertaa viikossa tai 2 mg/kg:n asfotaasi alfa -injektiona 3 kertaa viikossa, lääkärin suosituksesta riippuen.
As in adults, the recommended dosage of Strensiq in children and adolescents is 6 mg of asfotase alfa per kg weekly.
Samoin kuin aikuisille, suositeltu annostus Strensiq-valmistetta lapsille ja nuorille on 6 mg asfotaasi alfaa painokiloa kohden viikossa.
If you need to undergo laboratory tests (giving blood for testing), tell your doctor that you are treated with Strensiq.
Jos sinulle on tehtävä laboratoriokokeita (verikokeita), kerro lääkärille, että saat Strensiq-hoitoa.
Animal studies are insufficient with respect to reproductive toxicity (see section 5.3).
Ei ole tehty riittäviä eläinkokeita lisääntymistoksisuuden selvittämiseksi (ks. kohta 5.3).
Holding the syringe like a pencil or a dart, insert the needle into the raised skin so it is at an angle of between 45º and 90º to the skin surface.
Pidä ruiskusta kiinni kuten kynästä tai tikasta, työnnä neula koholla olevaan ihoon siten, että pistokulma on 45º-90º ihon pintaan nähden.
Severe or potentially life-threatening hypersensitivity is a contraindication to re-challenge, if hypersensitivity is not controllable (see section 4.3).
Vaikea tai mahdollisesti henkeä uhkaava yliherkkyys on hoidon uudelleen aloittamisen vasta-aihe, mikäli yliherkkyys ei ole hallittavissa (ks. kohta 4.3).
69 patients completed the studies, and 11 discontinued.
69 potilasta oli mukana tutkimusten loppuun saakka ja 11 lopetti osallistumisen.
The effects of asfotase alfa on x-ray appearance
Asfotaasi alfan vaikutukset röntgentutkimuksissa
Some patients required oral vitamin D supplements during the study (see sections 4.4 and 4.8).
Jotkut potilaista tarvitsivat suun kautta annettavia D-vitamiinilisiä tutkimuksen aikana (ks. kohdat 4.4 ja
There are insufficient data from the use of asfotase alfa in pregnant women.
Ei ole riittävästi tietoja asfotaasi alfan käytöstä raskaana oleville naisille.
- 10 patients were weaned off any ventilation support (time on ventilation from 3 to 216 weeks).
- 10 potilasta vieroitettiin kaikesta hengitystuesta (hengitystuen pituus 3-216 viikkoa).
• Instruction on how the injection site is chosen and how the injection is carried out and recorded
• Ohjeet injektiopaikan valitsemisesta sekä injektion antamisesta ja kirjaamisesta muistiin
4 patients did not have enough data to permit judgement and 1 patient could not be determined with certainty.
Neljän potilaan tilannetta ei voitu arvioida puutteellisten tietojen vuoksi ja yhden potilaan tilannetta ei voitu määrittää varmuudella.
The absolute bioavailability after the first and third subcutaneous administration ranged from 45.8 to 98.4%, with median Tmax ranging between 24.2 to 48.1 hours.
Absoluuttinen biologinen hyötyosuus ensimmäisen ja kolmannen ihon alle annon jälkeen vaihteli välillä 45,8-98,4 % ja Tmax-mediaani välillä 24,2-48,1 tuntia.
Asfotase alfa activity results must not be interpreted as the same measure as serum alkaline phosphatase activity owing to differences in enzyme characteristics.
Asfotaasi alfan aktiviteetin mittaustulosta ei pidä tulkita samalla tavalla kuin seerumin alkalisen fosfataasin aktiviteetin mittaustulosta entsyymien erilaisten ominaisuuksien vuoksi.
Hypophosphatasia is associated with multiple bone manifestations including rickets / osteomalacia, altered calcium and phosphate metabolism, impaired growth and mobility, respiratory compromise that may require ventilation, and vitamin B6-responsive seizures.
Hypofosfatasiaan liittyy useita luusto-oireita mukaan lukien riisitauti/osteomalasia, muutokset kalsiumin ja fosfaatin aineenvaihdunnassa, kasvun ja liikkuvuuden heikentyminen, hengityksen heikentyminen, joka saattaa vaatia ventilaatiota, ja B6-vitamiiniin reagoivat kohtaukset.
Within each frequency grouping, adverse reactions are presented in order of decreasing seriousness.
Kussakin esiintymistiheysluokassa haittavaikutukset on esitetty vakavuuden mukaan vähenevässä järjestyksessä.
A total of 24/69 (35%) patients displayed apparent catch-up height-gain and 32/69 (46%) patients displayed apparent catch-up weight-gain, as shown by movement over time to a higher percentile on CDC growth charts.
Yhteensä 24 potilaalla 69:stä (35 %) todettiin ilmeistä saavutuspituuskasvua ja 32 potilaalla 69:stä (46 %) ilmeistä saavutuspainonnousua eli he siirtyivät ajan myötä ylempään persentiiliin CDC-kasvukäyrillä.
These reference data were drawn from a representative sample of healthy children and are not specific for children with special health care needs: they have been used in the absence of growth charts for children with hypophosphatasia.
Nämä viitetiedot perustuvat terveiden lasten edustavaan otokseen, eivätkä ne edusta erityisesti lapsia, joilla on terveydenhuollollisia erityistarpeita.
For those patients who received asfotase alfa: 11/13 patients displayed persistent apparent catch-up heightgain as shown by movement over time to a higher percentile on CDC growth charts.
Asfotaasi alfaa saaneet potilaat: 11/13 potilaasta osoitti jatkuvaa ilmeistä saavutuskasvua siirtymällä ajan myötä ylempään persentiiliin CDC-kasvukaavioissa.
Localized lipodystrophy, including lipoatrophy and lipohypertrophy, has been reported at injection sites after several months in patients treated with STRENSIQ in clinical trials (see section 4.8).
Paikallista injektiopaikan lipodystrofiaa, mukaan lukien lipoatrofiaa ja lipohypertrofiaa, on raportoitu kliinisissä tutkimuksissa usean kuukauden jälkeen potilailla, jotka ovat saaneet Strensiq-hoitoa (ks. kohta 4.8).
Strensiq should not be used during pregnancy or breast-feeding unless medically necessary.
Strensiq-valmistetta ei saa käyttää raskauden tai imetyksen aikana ellei sen käyttö ole lääketieteellisesti välttämätöntä.
Table 1 gives the adverse reactions observed from clinical trials.
Taulukossa 1 on esitetty kliinisissä tutkimuksissa havaitut haittavaikutukset.
The treating physician should inform the testing lab that the patient is treated with medication affecting the ALP levels.
Hoitavan lääkärin tulee ilmoittaa testauslaboratoriolle, että potilasta hoidetaan AFOS-pitoisuuksiin vaikuttavalla lääkityksellä.
Dose - and time-dependent acute injection reactions that were transient and self-limiting were noted in rats at intravenous use doses of 1 to 180 mg/kg.
Rotilla havaittiin annoksesta ja ajasta riippuvaisia akuutteja injektion aiheuttamia reaktioita, jotka olivat ohimeneviä ja itsestään rajoittuvia, kun 1-180 mg/kg:n suuruisia annoksia annettiin laskimoon.
The improvement in rickets severity was maintained for at least 72 months of follow-up treatment (including at least 84 months in 4 patients), as measured by the RGI C.
Riisitaudin vaikeusasteen lievittyminen säilyi vähintään 72 kuukauden jatkohoidon ajan (4 potilaalla vähintään 84 kuukauden ajan) RGI-C-pisteillä mitattuna.
Ectopic calcification
Ektooppinen kalkkiutuminen
The syringes should be of small enough volume that the prescribed dose can be withdrawn from the vial with reasonable accuracy.
Ruiskujen tilavuus pitää olla riittävän pieni, jotta määrätty annos voidaan vetää injektiopullosta kohtuullisella tarkkuudella.
• Early fusion of the bones of the head in children below 5 years of age has been reported in clinical studies of infants with hypophosphatasia, with and without use of Strensiq.
• Pään luiden varhaista yhteenkasvamista alle 5-vuotiailla lapsilla on ilmoitettu kliinisissä tutkimuksissa hypofosfatasiaa sairastavilla imeväisillä sekä Strensiq-valmisteen käytön yhteydessä ja silloin, kun valmistetta ei ole käytetty.
- 7 patients were weaned off invasive ventilation (time on ventilation from 12 to 168 weeks), 4 patients were off any ventilation support, and 3 patients were on noninvasive ventilation support.
- 7 potilasta vieroitettiin invasiivisesta hengitystuesta (hengitystuen pituus 12168 viikkoa); 4 potilasta ei enää tarvinnut minkäänlaista hengitystukea ja 3 potilasta sai ei-invasiivista hengitystukea.
Any unused solution should be discarded.
Käyttämätön liuos on hävitettävä.
Asfotase alfa is not recommended during pregnancy and in women of childbearing potential not using contraception.
Asfotaasi alfan käyttöä ei suositella raskauden aikana eikä sellaisten naisten hoitoon, jotka voivat tulla raskaaksi ja jotka eivät käytä ehkäisyä.
Hot flush
Kuumat aallot
Patients underwent biopsy of the trans-iliac bone crest either as part of a control group or before and after exposure to asfotase alfa: - Control group, standard of care (5 evaluable patients): mean (SD) mineralisation lag-time was 226 (248) days at baseline and 304 (211) days at week 24 - 0.3 mg/kg/day asfotase alfa group (4 evaluable patients): mean (SD) mineralisation lag-time was 1236 (1468) days at baseline and 328 (200) days at week 48 - 0.5 mg/kg/day asfotase alfa group (5 evaluable patients): mean (SD) mineralisation lag-time was 257 (146) days at baseline and 130 (142) days at week 48 After approximately 48 weeks all patients were adjusted to the recommended dose 1.0 mg/kg/day.
Potilailta otettiin transiliakaalisesti näyte suoliluun harjusta joko verrokkiryhmässä tai ennen asfotaasi alfalle altistumista ja altistumisen jälkeen: - Verrokkiryhmä, hoidon taso (5 arvioitavaa potilasta): keskimääräinen (SD) mineralisaation viivästysaika oli 226 (248) vuorokautta lähtötilanteessa ja 304 (211) vuorokautta viikolla 24 - 0,3 mg/kg/vrk:n asfotaasi alfa -ryhmä (4 arvioitavaa potilasta): keskimääräinen (SD) mineralisaation viivästysaika oli 1 236 (1 468) vuorokautta lähtötilanteessa ja 328 (200) vuorokautta viikolla 48 - 0,5 mg/kg/vrk:n asfotaasi alfa -ryhmä (5 arvioitavaa potilasta): keskimääräinen (SD) mineralisaation viivästysaika oli 257 (146) vuorokautta lähtötilanteessa ja 130 (142) vuorokautta viikolla 48 Noin 48 viikon jälkeen kaikkien potilaiden annos säädettiin suosituksen mukaiseen 1,0 mg/kg:aan vuorokaudessa.
Nephrocalcinosis occurred in 51.6% of patients between birth and 5 years of age in a natural history study of untreated infantile-onset hypophosphatasia patients.
Nefrokalsinoosia esiintyi 51,6 %:lla potilaista syntymän ja viidennen ikävuoden välillä tutkimuksessa, joka koski sairauden luonnollista kulkua hoitamatonta infantiilia hypofosfatasiaa sairastavilla potilailla.
What is hypophosphatasia
Mikä on hypofosfatasia
• Risk management plan (RMP) The marketing authorisation holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Myyntiluvan haltijan on suoritettava vaaditut lääketurvatoimet ja interventiot myyntiluvan moduulissa 1.8.2 esitetyn sovitun riskienhallintasuunnitelman sekä mahdollisten sovittujen riskienhallintasuunnitelman myöhempien päivitysten mukaisesti.