natgillin/translations-raw huggingface dataset:
It was to be used as long-term treatment in children who were predicted to be short, in comparison with their parents' height, once they had reached adulthood.
Lääkettä oli tarkoitus käyttää pitkäaikaisena hoitona lapsille, joiden aikuisiän pituuden ennustetaan jäävän vanhempia lyhyemmäksi.
The main measure of effectiveness was the increase in adult height.
Valmisteen tehon päämittana käytettiin aikuisiän pituuden lisääntymistä.
For the first year, the study compared the effectiveness of NutropinAq given three times a week with that of no treatment.
Ensimmäisen tutkimusvuoden aikana NutropinAq:n vaikutusta verrattiin ryhmään, jolle ei annettu mitään hoitoa.
Therefore, at the time of the withdrawal, the CHMP's view was that that the benefits of NutropinAq in the long-term treatment of children with severe idiopathic short stature did not outweigh its possible risks.
Tämän vuoksi lääkevalmistekomitea katsoi hakemuksen peruuttamisen ajankohtana, että NutropinAq:n hyödyt lasten vakavan idiopaattisen lyhytkasvuisuuden pitkäaikaishoidossa eivät olleet mahdollisia riskejä merkittävämpiä.
It is given by injection under the skin, using the injection pen specially designed for the cartridge.
Lääke annetaan injektiona ihon alle käyttämällä erityisesti NutropinAq:n ampulleja varten suunniteltua injektiokynää.
The CHMP was concerned that only a modest benefit of NutropinAq in severe idiopathic short stature had been demonstrated, with an average gain in final adult height of around 6 to 7 cm in the main study.
Lääkevalmistekomiteassa ilmeni huolta siitä, että näyttö NutropinAq:n hyödyllisyydestä vakavan idiopaattisen lyhytkasvuisuuden hoidossa oli vähäistä, sillä pituuskasvun oli päätutkimuksessa todettu lisääntyneen keskimäärin 6-7 cm.
NutropinAq is also used to treat adults with growth hormone deficiency, as replacement therapy.
NutropinAq:ta käytetään myös kasvuhormonivajeesta kärsivillä aikuisilla korvaushoitona.
This was based on the
Ensimmäisen vuoden jälkeen
• before puberty, when they fail to grow because of longstanding kidney disease (chronic renal insufficiency).
• pitkäaikaisen munuaissairauden (kroonisen munuaisten vajaatoiminnan) aiheuttama hidaskasvuisuus ennen murrosikää.
NutropinAq is a solution for injection in a cartridge, which contains the active substance somatropin.
NutropinAq on ampullissa oleva injektioneste, liuos, jonka vaikuttava aine on somatropiini.
In the new indication, NutropinAq was expected to be used to treat children with ‘severe idiopathic short stature' (severe growth impairment with no identifiable cause).
Uusi käyttöaihe koski vakavasta idiopaattisesta lyhytkasvuisuudesta kärsivien lasten hoitamista (vakava kasvuhäiriö, jonka syytä ei ole tiedossa).
difference between the height that each child was predicted to reach based on their height and bone maturity before they started to receive NutropinAq, and their actual height when they had reached adulthood.
Lapsuuden kasvuennusteet perustuivat pituuteen ja luuston kehitykseen ennen NutropinAq-hoidon aloittamista.
• if they are short because of Turner syndrome (a rare genetic disorder affecting girls).
• Turnerin oireyhtymään (tytöillä esiintyvään harvinaiseen perinnölliseen sairauteen) liittyvä lyhytkasvuisuus, joka on varmistettava kromosomianalyysillä (DNA-testillä)
The company presented the results of one main study looking at the effectiveness of NutropinAq in 118 children with short stature who did not have growth hormone deficiency or any other identifiable condition that could cause their growth impairment.
Yhtiö esitti tulokset yhdestä päätutkimuksesta, johon osallistui 118 lyhytkasvuista lasta.
Growth hormone is a substance secreted by a gland located at the base of the brain called the pituitary gland.
Kasvuhormonia erittyy aivojen alla sijaitsevasta rauhasesta (aivolisäkkeestä).
It was to be used if all possible causes of the child's short height had been excluded, such as low growth hormone levels.
Hakemuksessa mainitulla käyttöaiheella NutropinAq:ta oli tarkoitus käyttää sillä edellytyksellä, että kaikki muut lyhytkasvuisuuden syyt (esimerkiksi kasvuhormonin riittämättömyys) oli suljettu pois.
There are no consequences on the use of NutropinAq in the authorised indications, for which the balance of benefits and risks remains unchanged.
Niiden hyöty-riskisuhde ei ole muuttunut.
ATC code: A16AB15.
ATC-koodi: A16AB15.
Annual reports to be submitted as part of the annual reassessment
Vuosittaiset selvitykset on toimitettava osana vuosittaista uudelleenarviointia
Patients n=33
Potilaat n=33
(1) MCID: minimal clinically important difference
(1) MCID: pienin kliinisesti merkittävä ero (minimal clinically important difference)
Date of first authorisation: 23/03/2018
Myyntiluvan myöntämisen päivämäärä: 23/03/2018
The following information is intended for healthcare professionals only.
Seuraavat tiedot on tarkoitettu vain hoitoalan ammattilaisille.
The infusion time can be calculated from the following table:
Infuusioaika voidaan laskea seuraavasta taulukosta:
This is known as an infusion-related reaction and can sometimes be severe.
Tämä on infuusioon liittyvä reaktio, joka voi toisinaan olla vakava.
Linearity/(Non)linearity
Lineaarisuus/ei-lineaarisuus
See sections 4.4 and 5.1.
Katso kohdat 4.4. ja 5.1.
While under treatment with Lamzede, you may experience some of the following reactions:
Lamzede-hoidon aikana sinulla voi ilmaantua joitakin seuraavista reaktioista:
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor for advice before this medicine is used.
Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.
All of these adverse reactions were non-serious.
Mikään näistä haittavaikutuksista ei ollut vakava.
When this enzyme is missing or does not work properly, these sugar compounds build up inside cells and cause the signs and symptoms of the disease.
Kun tämä entsyymi puuttuu tai ei toimi kunnolla, näitä sokeriyhdisteitä kertyy solujen sisään aiheuttaen sairauden löydökset ja oireet.
Other medicines and Lamzede
Muut lääkevalmisteet ja Lamzede
Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Germany
Rentschler Biopharma SE Erwin-Rentschler-Strasse 21 88471 Laupheim Saksa
No treatment was administered.
Hoitoa tähän ei annettu.
Infusion-related reaction
Infuusioon liittyvä reaktio
Do not use this medicine after the expiry date which is stated on the label and the carton after ‘EXP'.
Älä käytä tätä lääkettä etiketissä ja pakkauksessa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen.
In such a case, treatment with an antihistamine and corticosteroids should be considered as being appropriate.
Tällaisessa tapauksessa antihistamiini- ja kortikosteroidihoitoa on pidettävä asianmukaisena.
Thereafter each vial should be tilted and rolled gently for 15-20 seconds to enhance the dissolution process.
Sen jälkeen jokaista injektiopulloa kallistellaan ja pyöritellään varovaisesti 15-20 sekunnin ajan liukenemisprosessin tehostamiseksi.
a) The number of vials to be used should be calculated based on the individual patient's weight.
a) Käytettävien injektiopullojen lukumäärä lasketaan yksittäisen potilaan painon perusteella.
Lamzede may be given to children and adolescents at the same dose and frequency as in adults.
Lamzedea voidaan antaa lapsille ja nuorille samoina annoksina ja samalla antotiheydellä kuin aikuisille.
As no patients older than 41 years have been identified across Europe, no relevant use in elderly patients is expected.
Koska Euroopassa ei ole tavattu yli 41-vuotiaita potilaita, tarkoituksenmukaista käyttöä iäkkäille potilaille ei oleteta olevan.
Lamzede Last Observation
Lamzede Viimeinen havainnointi
This may improve the symptoms of the disease.
Tämä lääke voi lieventää sairauden oireita.
Oligosaccharides 20.0% 100% 91.0%
Oligosakkaridit 20,0 % 100 % 91,0 %
Psychotic behaviour
Psykoottinen käytös
Talk to your doctor before Lamzede is used.
Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin Lamzedea käytetään.
Quality of Life
Elämänlaatu
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy, embryonal/foetal development, parturition or postnatal development (see section 5.3).
Eläinkokeissa ei ole havaittu suoria tai epäsuoria vaikutuksia raskauteen, alkion/sikiön kehitykseen, synnytykseen tai postnataaliseen kehitykseen (ks. kohta 5.3).
How Lamzede is used
Miten Lamzedea käytetään
Store and transport refrigerated (2°C - 8°C).
Säilytä ja kuljeta kylmässä (2 °C - 8 °C).
No clinical data are available in children below the age of 6 years.
Kliinisiä tietoja alle 6-vuotiaiden lasten osalta ei ole saatavissa.
What Lamzede is and what it is used for
Mitä Lamzede on ja mihin sitä käytetään
The reconstituted vials should stand on the table for about 5-10 minutes.
Käyttökuntoon saatettujen injektiopullojen on annettava odottaa pöydällä noin 5-10 minuuttia.
What you need to know before Lamzede is used Lamzede must not be used:
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin Lamzedea käytetään Lamzedea ei pidä käyttää:
As the accumulation of end organ damage progresses over time, it is more difficult for the treatment to reverse the damage or to show improvements.
Koska pääte-elinvaurioiden kertyminen etenee ajan myötä, hoidon avulla on vaikeampaa korjata vaurioita tai osoittaa paranemista.
Lamzede should be used during pregnancy only when medically necessary.
Lamzedea saa käyttää raskauden aikana vain silloin, kun se on lääketieteellisesti välttämätöntä.
rhLAMAN-10 study n=33
rhLAMAN-10 -tutkimus n=33
Contents of the pack and other information What Lamzede contains
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa Mitä Lamzede sisältää
Most side effects occur during the infusion or shortly after (“infusion-related reaction”, see section 2 Warnings and precautions).
Useimmat haittavaikutukset ilmenevät infuusion aikana tai pian sen jälkeen (”infuusioon liittyvä reaktio”, ks. kohta 2, Varoitukset ja varotoimet).
What Lamzede is and what it is used for What you need to know before Lamzede is used How Lamzede is used
Mitä Lamzede on ja mihin sitä käytetään Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin Lamzedea käytetään Miten Lamzedea käytetään
This being an approval under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall conduct, within the stated timeframe, the following measures:
Koska tämä myyntilupa on myönnetty poikkeuksellisin perustein asetuksen (EY) N:o 726/2004 14 artiklan 8 kohdan nojalla, myyntiluvan haltijan on toteutettava seuraavat toimenpiteet mainittuun määräaikaan mennessä.
All were mild or moderate in severity and none were reported as a serious adverse event.
Kaikki reaktiot olivat vaikeusasteeltaan lieviä tai keskivaikeita eikä yhtäkään raportoitu vakavana haittavaikutuksena.
Functional
Funktionaalinen
The effects of velmanase alfa were more evident in patients younger than 18 years.
Velmanaasi alfan vaikutukset olivat ilmeisempiä alle 18-vuotiailla potilailla.
The requirements for submission of periodic safety update reports for this medicinal product are set out in the list of Union reference dates (EURD list) provided for under Article 107c(7) of Directive 2001/83/EC and any subsequent updates published on the European medicines web-portal.
Tämän lääkevalmisteen osalta velvoitteet määräaikaisten turvallisuuskatsausten toimittamisesta on määritelty Euroopan unionin viitepäivämäärät (EURD) ja toimittamisvaatimukset sisältävässä luettelossa, josta on säädetty Direktiivin 2001/83/EC artiklassa 107c(7), ja kaikissa luettelon myöhemmissä päivityksissä, jotka on julkaistu Euroopan lääkeviraston verkkosivuilla.
The infusion duration should be a minimum of 50 minutes.
Infuusion keston on oltava vähintään 50 minuuttia.
Minimum infusion time (min)
Pienin sallittu infuusioaika (min)
There is a potential for immunogenicity.
Valmisteen käyttöön liittyy immunogeenisuuden mahdollisuus.
In case the patient's condition deteriorates during ERT, cessation of treatment should be considered.
Jos potilaan tila huononee ERT-hoidon aikana, on harkittava hoidon lopettamista.
Patients were diagnosed based on alpha-mannosidase activity <10% of normal activity in blood leukocytes.
Potilaiden diagnosointiperusteena oli alfa-mannosidaasin aktiivisuus < 10 % veren leukosyyteissä esiintyvästä normaalista aktiivisuudesta.
As expected for a protein of this size, the steady-state volume of distribution was low (0.27 L/kg), indicating distribution confined to plasma.
Kuten on odotettavaa tämän kokoisen proteiinin kohdalla, vakaan tilan jakautumistilavuus oli pieni (0,27 l/kg), mikä osoittaa jakautumista vain plasmaan.
FVC (% of predicted) Overall
FVC (% ennustearvosta) Kaikki
Elderly No data are available and no relevant use in elderly patients is described.
Iäkkäät potilaat Tietoja ei ole saatavilla, eikä kuvauksia asianmukaisesta käytöstä iäkkäille potilaille ole.
Lamzede 12 months
Lamzede 12 kk
The safety profile of velmanase alfa in clinical studies involving children and adolescents was similar to that observed in adult patients.
Velmanaasi alfan turvallisuusprofiili kliinisissä tutkimuksissa, joissa oli mukana lapsia ja nuoria, oli samanlainen kuin aikuispotilailla havaittu turvallisuusprofiili.
Patients
Potilaat
Severe allergic reaction to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1.
Vakava allerginen reaktio vaikuttavalle aineelle tai kohdassa 6.1 mainituille apuaineille.
In both cases the patients recovered without sequelae.
Molemmissa tapauksissa potilaat toipuivat ilman jälkiseurauksia.
Animal studies do not show evidence of impaired fertility.
Eläintutkimuksissa ei ole havaittu näyttöä heikentyneestä hedelmällisyydestä.
Last observation % change from baseline (SD)
Viimeinen havainnointi Muutos (%) lähtötilanteesta (SD)
The effects of treatment with velmanase alfa should be periodically evaluated and discontinuation of treatment considered in cases where no clear benefits could be observed.
Velmanaasi alfa -hoidon vaikutuksia on arvioitava säännöllisesti ja hoidon lopettamista on harkittava, mikäli selvää hyötyä ei ole havaittavissa.
As velmanase alfa aims at normalizing alpha-mannosidase in alpha-mannosidosis patients, Lamzede should be used during pregnancy only when strictly needed.
Koska velmanaasi alfan käytön tavoite on alfa-mannosidaasin normaalistaminen alfa-mannosidoosia sairastavilla potilailla, Lamzede-valmistetta saa käyttää raskauden aikana vain, kun se on ehdottoman välttämätöntä.
The vials should reach ambient temperature (between 15°C and 25°C) prior to reconstitution.
Injektiopullojen on annettava lämmetä ympäristön lämpötilaan (15 °C-25 °C) ennen käyttökuntoon saattamista.
From a microbiological point of view, the medicinal product should be used immediately.
Mikrobiologiselta kannalta valmiste on käytettävä heti.
For patients weighing less than 18 kg, and receiving less than 9 mL reconstituted solution, the infusion rate should be calculated so that the infusion time is ≥50 minutes.
Potilaille, joiden paino on alle 18 kg ja jotka saavat käyttökuntoon valmistettua liuosta alle 9 ml, infuusionopeus on laskettava niin, että infuusioaika on ≥ 50 minuuttia.
The development of antibodies has not been shown to affect clinical efficacy or safety.
Vasta-aineiden muodostumisen ei ole osoitettu vaikuttavan valmisteen kliiniseen tehoon eikä turvallisuuteen.
For the management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
Haittavaikutusten hoito, ks. kohdat 4.4 ja 4.8.
Pre-treatment with antihistamines and/or corticosteroids may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
Esihoito antihistamiineilla ja/tai kortikosteroideilla saattaa estää reaktioiden uusiutumisen potilailla, joilla oireenmukainen hoito on ollut tarpeen.
In total 15 patients (7 paediatrics and 8 adults) received active treatment and 10 patients received placebo (5 paediatrics and 5 adults).
Kaikkiaan 15 potilasta (7 pediatrista potilasta ja 8 aikuista) sai vaikuttavaa hoitoa ja 10 potilasta (5 pediatrista potilasta ja 5 aikuista) sai lumelääkettä.
Each carton contains 1, 5 or 10 vials.
Kukin kotelo sisältää 1, 5 tai 10 injektiopulloa.
For further instructions, see section 4.4.
Ks. lisäohjeita kohdasta 4.4.
Proteins larger than 50,000 Da, such as velmanase alfa, are not eliminated renally.
Proteiinit, jotka ovat suurempia kuin 50 000 Da, kuten esimerkiksi velmanaasi alfa, eivät poistu munuaisten kautta.
The patient received saline infusion in a hospital setting and was then discharged after 6-hour observation.
Potilas sai keittosuolaliuosta sairaalassa, ja hänet kotiutettiin 6 tunnin tarkkailun jälkeen.
If you experience an infusion-related reaction, you must tell your doctor immediately.
Jos havaitset infuusioon liittyvän reaktion, sinun on kerrottava siitä välittömästi lääkärille.
It is given for the treatment of non-neurological symptoms of the disease.
Sitä annetaan sairauden muiden kuin neurologisten oireiden hoitoon.
Nevertheless, the absorption of any ingested milk-containing velmanase alfa in the breastfed child is considered to be minimal and no untoward effects are therefore anticipated.
Mahdollistarintaruokitun lapsen nielemän maidon sisältämän velmanaasi alfan imeytymistä pidetään erittäin vähäisenä eikä haitallisia vaikutuksia sen vuoksi ennakoida.
Data suggest that the beneficial effects of the treatment with velmanase alfa diminish with the increase of disease burden and disease-related respiratory infections.
Tiedot viittaavat siihen, että velmanaasi alfa -hoidon hyödylliset vaikutukset vähenevät tautitaakan kasvun ja sairauteen liittyvien hengitystieinfektioiden lisääntymisen myötä.
- If you have an infusion-related reaction you may be given additional medicines to treat or help prevent future reactions.
- Jos sinulla on infuusioon liittyvä reaktio, sinulle saatetaan antaa muita lääkkeitä sen hoitamiseen tai uusien reaktioiden ehkäisemiseen.
Paediatric Study rhLAMAN-08.
Pediatrinen tutkimus rhLAMAN-08.
The results (serum oligosaccharide concentration, 3MSCT, 6MWT and FVC%) are presented in table 2.
Tulokset (seerumin oligosakkaridipitoisuudet, 3MSCT, 6MWT ja FVC %) esitetään taulukossa 2.
Maximum infusion rate (mL/h)
Suurin sallittu infuusionopeus (ml/h)
A total of 25 patients were enrolled, including 12 paediatric subjects (age range: 6 to 17 years; mean: 10.9 years) and 13 adult subjects (age range: 18 to 35 years; mean: 24.6).
Tutkimukseen otettiin kaikkiaan 25 potilasta, joista 12 oli pediatrisia tutkimushenkilöitä (ikä: 6-17 vuotta; keskiarvo: 10,9 vuotta) ja 13 aikuispotilaita (ikä: 18-35 vuotta; keskiarvo: 24,6).
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) - diarrhoea - weight increase - fever/increased body temperature
Hyvin yleiset haittavaikutukset (voivat esiintyä yli 1 henkilöllä 10:stä) - ripuli - painonnousu - kuume/kehon lämpötilan nousu
(1) For overall: adjusted mean change and adjusted mean difference estimated by ANCOVA model are presented (2) By age: unadjusted mean and SD are presented.
(1) Kaikki: tässä esitetään korjattu keskimuutos ja korjattu keskiero ANCOVA-mallin mukaan arvioituina (2) Iän mukaan: tässä esitetään korjaamaton keskiarvo ja keskihajonta (SD).
- if you are allergic to velmanase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
- jos olet allerginen velmanaasi alfalle tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa 6).
The maximum infusion rate is 25 mL/hour (see section 4.2).
Suurin sallittu infuusionopeus on 25 ml/tunti (ks. kohta 4.2).
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C.
Ellei sitä käytetä heti, käytönaikaiset säilytysajat ja käyttöä edeltävät olosuhteet ovat käyttäjän vastuulla ja säilytysaika saa normaalisti olla enintään 24 tuntia 2 - 8 °C:ssa.
If the number of calculated vials includes a fraction, it should be rounded up to the next whole number.
Jos laskettujen injektiopullojen lukumäärä ei ole tasaluku, se on pyöristettävä seuraavaan kokonaislukuun.
Overall effects of treatment were evaluated in the domains of pharmacodynamics (reduction of serum oligosaccharides), functional (three-minute stair climbing test (3MSCT), six-minute walking test (6MWT), and forced vital capacity (FVC) % predicted) and quality of life (childhood health assessment questionnaire (CHAQ) disability index (DI) and CHAQ VAS pain (visual analogue scale)).
Hoidon kokonaisvaikutuksia arvioitiin seuraavilla osa-alueilla: farmakodynaamikka (seerumin oligosakkaridien väheneminen), funktionaalinen (kolmen minuutin portaidennousutesti (3MSCT), kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) ja nopea vitaalikapasiteetti (FVC) % ennustearvosta) ja elämänlaatu (Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) Disability-indeksi (DI) sekä CHAQ-VAS-kipu (Visual Analogue Scale)).
common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare
Esiintymistiheys määritellään seuraavasti: hyvin yleinen (≥ 1/10), yleinen (≥ 1/100, < 1/10), melko harvinainen (≥ 1/1 000, < 1/100), harvinainen (≥ 1/10 000, < 1/1 000), hyvin harvinainen (< 1/10 000) tai tuntematon (koska saatavissa oleva tieto ei riitä arviointiin).
The patient later experienced epileptic seizures that were considered not related.
Samalla potilaalla ilmeni myöhemmin epilepsiakohtauksia, joita ei pidetty hoitoon liittyvinä.
The results observed in patients below 18 years of age showed an improvement.
Alle 18 vuoden ikäisten potilaiden tulokset osoittivat tilanteen kohentumista.
- The other ingredients are: disodium phosphate dihydrate, sodium dihydrogen phosphate dihydrate, mannitol and glycine.
- Muut aineet ovat: dinatriumfosfaattidihydraatti, natriumdivetyfosfaattidihydraatti, mannitoli ja glysiini.
Combined
Yhdistetty
The numerical improvement of most clinical endpoints over placebo (2 to 8 %) observed in the year of observation could be suggestive of the ability of velmanase alfa to slow down the existing disease progression.
Useimpien kliinisten päätetapahtumien kohdalla havaittu numeerinen etu lumelääkkeeseen verrattuna (2-8 %) tarkastellun vuoden aikana saattaa viitata velmanaasi alfan kykyyn hidastaa olemassa olevan sairauden etenemistä.
This medicinal product contains less than 1 mmol sodium (23 mg) per dose, that is to say essentially ‘sodium-free'.
Tämä lääkevalmiste sisältää alle 1 mmol natriumia (23 mg) per annos eli sen voidaan sanoa olevan ”natriumiton”.
- If the infusion-related reaction is severe, your doctor will stop the infusion immediately and start giving you appropriate medical treatment.
- Jos infuusioon liittyvä reaktio on vakava, lääkäri lopettaa välittömästi infuusion antamisen ja aloittaa asianmukaisen hoidon antamisen.
Treatment with velmanase alfa for 12 months (n=15)
Velmanaasi alfa -hoito 12 kuukauden ajan (n = 15)
Lamzede requires reconstitution and is intended for intravenous infusion only.
Lamzede edellyttää käyttökuntoon saattamista ja se on tarkoitettu annettavaksi vain infuusiona laskimoon.
Patients with the most severe rapidly progressing phenotype (with a deterioration within one year and central nervous system involvement) were excluded.
Tutkimukseen ei otettu mukaan potilaita, joilla oli kaikkein vakavin nopeasti etenevä fenotyyppi (tilan huononeminen 1 vuoden sisällä ja vaikutus keskushermostoon).
There is no experience with patients younger than 6 years of age.
Alle 6-vuotiaiden potilaiden hoidosta ei ole kokemusta.
In order to obtain long-term data on effectiveness and safety of treatment with Lamzede and to characterize the entire alpha-mannosidosis population, including variability of clinical manifestation, progression and natural history, the MAH is requested to submit the results of a study based on adequate source of data deriving from a registry of patients with alpha-mannosidosis.
Lamaze-hoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa koskevien tietojen hankkimiseksi ja koko alfa-mannosidoosipopulaation kuvailemiseksi, mukaan lukien kliinisten ilmenemismuotojen vaihtelu, sairauden eteneminen ja luonnollinen kulku, myyntiluvan haltijan on toimitettava soveltuvasta alfamannosidoosia sairastavien potilaiden rekisteristä saatuihin tietoihin perustuvan tutkimuksen tulokset.