natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Failure of neutrophil engraftment is a short-term but potentially severe risk, defined as failure to achieve 3 consecutive absolute neutrophil counts (ANC) ≥500 cells/µL obtained on different days by Day 43 after infusion of
Sen määritelmänä on kyvyttömyys saavuttaa kolme peräkkäistä absoluuttista neutrofiilien määrää, jotka ovat ≥ 0.5 x 10E9/l (≥ 500 solua/µl), mitattuna eri päivinä päivään 43 mennessä Zynteglo-infuusiosta lukien.
Study HGB-205
Tutkimus HGB-205
Hb ≥9 g/dL without any RBC transfusions for a continuous period of ≥12 months at any time during the study after infusion of Zynteglo.
Sen määritelmänä oli painotettu hemoglobiinin keskiarvo ≥ 9 g/dl ilman punasolusiirtoja, joka kesti ≥ 12 kuukauden ajan Zynteglo-infuusion jälkeen minä tahansa yhtämittaisena ajanjaksona tutkimuksen aikana.
Study HGB-204
Tutkimus HGB-204
• The Guide to handling and method of administration for healthcare professionals shall contain the following key elements: o Instructions on receiving and storing of Zynteglo and how to check Zynteglo prior to administration o Instructions about the thawing of Zynteglo o Instructions on protective equipment and treatment of spills.
• Opas valmisteen käsittelystä ja antotavasta terveydenhuollon ammattilaisille sisältää seuraavat keskeiset osat: o Ohjeet Zynteglo-valmisteen vastaanottamisesta ja säilyttämisestä sekä
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion (autologous CD34+ cells encoding βA-T87Q-globin gene) For intravenous use.
Zynteglo 1,2-20 × 106 solua/ml infuusioneste, dispersio (autologiset βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavat CD34+-solut) Laskimoon.
Account for all infusion bags and confirm each infusion bag of Zynteglo is within the expiry date using the accompanying Lot Information Sheet.
Pidä kirjaa kaikista infuusiopusseista ja varmista eräselosteen avulla, että minkään Zynteglo-infuusiopussin viimeinen käyttöpäivämäärä ei ole mennyt ohi.
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 10.60 (7.6, 13.4) g/dL (N=11).
Kokonaishemoglobiinin mediaani kuukauden 6 kohdalla niillä potilailla, jotka eivät olleet saaneet transfuusiota edeltävien 60 vuorokauden aikana, oli 10,60 (minimi 7,6; maksimi 13,4) g/dl (N=11).
Risks associated with TDT and iron overload
Transfuusioriippuvaiseen β-talassemiaan ja rautaylikuormaan liittyvät riskit
Zynteglo must be administered in a qualified treatment centre by a physician(s) with experience in HSC transplantation and in the treatment of patients with TDT.
Zynteglo on annettava erikoistuneessa hoitoyksikössä lääkärin/lääkäreiden toimesta, jotka ovat perehtyneet hematopoieettiseen kantasolusiirtoon ja transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavien potilaiden hoitoon.
No correlation was observed between incidence of bleeding adverse events (AEs) and time to platelet engraftment.
Verenvuotoon liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheyden ja verihiutaleiden tarttumiseen kuluvan ajan välillä ei havaittu korrelaatiota.
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11).
Kokonaishemoglobiinin mediaani kuukauden 6 kohdalla niillä potilailla, jotka eivät olleet saaneet transfuusiota edeltävien 60 vuorokauden aikana, oli 11,90 (minimi 8,4; maksimi 13,3) g/dl (N=11).
All patients with TDT with a non-β0/β0 genotype who received Zynteglo with at least 3 months of follow-up produced HbAT87Q (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=14, HGB-207; N=1, HGB-212).
Kaikki transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavat potilaat, joilla oli non-β0/β0-genotyyppi, jotka saivat Zynteglo-valmistetta ja joille tehtiin vähintään 3 kuukauden seuranta, tuottivat HbAT87Q:ta (N=10, tutkimus HGB-204; N=4, tutkimus HGB-205; N=14, tutkimus HGB-207; N=1, tutkimus HGB-212).
βA-T87Q-globin expression is designed to correct the β/α-globin imbalance in erythroid cells of patients with TDT and has the potential to increase total Hb to normal levels and eliminate dependence on chronic RBC transfusions.
βA-T87Q-globiinin ekspressio on suunniteltu korjaamaan β/α-globiinien epätasapaino transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavien potilaiden erytroidisissa soluissa.
Alopecia, Pruritus, Skin hyperpigmentation
Iho ja ihonalainen kudos Alopesia, kutina, ihon hyperpigmentaatio
Pre-medication for infusion reactions was managed at physician discretion.
Infuusioreaktioiden varalta käytettiin esilääkitystä lääkärin harkintaan perustuen.
• fluid in or around the lung
• nesteen kertyminen keuhkoihin tai niiden ympärille
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene with a strength of 1.2-20 × 106
Geneettisesti muunneltu autologinen CD34+ -soluilla rikastettu populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja, jotka on transdusoitu βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavalla lentivirusvektorilla, vahvuus 1,2-20 × 106 solua/ml.
This medicinal product contains genetically-modified cells.
Tämä lääkevalmiste sisältää geneettisesti muunneltuja soluja.
o Statement that the patient was treated with gene therapy and should not donate blood, organs, tissues, or cells.
o Toteamus siitä, että potilasta on hoidettu geeniterapialla ja että hänen ei pidä luovuttaa verta, elimiä, kudoksia eikä soluja.. o Toteamus siitä, että potilasta on hoidettu Zynteglo-valmisteella, mukaan lukien eränumero ja hoidon päivämäärät.
One patient in HGB-205 restarted iron chelation and continues to use iron chelators.
Yksi tutkimuksessa HGB-204 mukana oleva potilas aloitti uudelleen rautakelaation ja jatkaa sen käyttöä.
Cholecystitis, Cholelithiasis, Hepatomegaly, Jaundice, Transaminases increased, Gamma-glutamyltransferase increased
Sappirakkotulehdus, sappikivitauti, hepatomegalia, keltaisuus, transaminaasiarvojen suureneminen, gammaglutamyylitransferaasiarvojen suureneminen
• flushing (redness and warmth of skin) • pain in legs
• punastuminen (ihon punoitus ja lämpimyys)
It is not known whether the ingredients of Zynteglo can pass into breast milk.
Ei tiedetä, erittyvätkö Zynteglon ainesosat rintamaitoon.
Contraindications to the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Mobilisaatiolääkeaineiden ja myeloablatiivisen esihoidon vasta-aiheet on huomioitava.
Zynteglo is used to treat a serious genetic disease called transfusion-dependent beta-thalassaemia (TDT), which includes the disease commonly known as beta-thalassaemia major, in people 12 years and older.
Zynteglo-valmistetta käytetään vakavan perinnöllisen sairauden, punasolusiirroista riippuvan β-talassemian hoitamiseen vähintään 12-vuotiailla potilailla.
Pyrexia, Influenza like illness, Chest discomfort, Chest pain, Injection site reaction, Catheter site haemorrhage, Catheter site bruise, Injection site bruising, Fatigue, Non-cardiac chest pain, Catheter site pain, Injection site pain, Puncture site pain, Pain
Kuume, influenssan kaltainen sairaus, epämukava tunne rinnassa, rintakipu, injektiokohdan reaktio, katetrikohdan verenvuoto, katetrikohdan mustelma, injektiokohdan mustelma, uupumus, sydämeen liittymätön rintakipu, katetrikohdan kipu, injektiokohdan kipu, pistoskohdan kipu, kipu
Neutropenic sepsis, Systemic infection, Staphylococcal infection, Pneumonia, Lower respiratory tract infection, Urinary tract infection, Mucosal infection, Cellulitis, Vaginal infection, Rash pustular, Folliculitis, Gingivitis
Neutropeninen sepsis, systeeminen infektio, stafylokokki-infektio, keuhkokuume, alahengitystieinfektio, virtsatieinfektio, limakalvon infektio, selluliitti, emättimen infektio, märkärakkulainen ihottuma, follikuliitti, ientulehdus
Dizziness, Head discomfort, Paraesthesia
Heitehuimaus, epämukava tunne päässä, parestesia
• inflammation of the throat
• kurkun tulehdus
• enlarged abdomen
• pernan suureneminen
• decrease in speed of air leaving your lungs
• keuhkoista poistuvan ilman nopeuden väheneminen
Anti-retroviral and hydroxyurea use
Antiretroviraalisten lääkkeiden ja hydroksiurean käyttö
• enlarged liver
• vatsan laajeneminen
The planned dose of plerixafor was 0.24 mg/kg/day, given on Days 4 and 5 of mobilisation in the evening.
Suunniteltu pleriksaforin annos oli 0,24 mg/kg/vrk.
HGB-204 and HGB-205 were Phase 1/2 open-label, single-arm 24-month studies that included 22 patients with TDT treated with Zynteglo (N=18, HGB-204; N=4, HGB-205), of whom 14 had a non-β0/β0 genotype (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205) and 8 had a β0/β0 genotype in HGB-204.
Tutkimukset HGB-204 ja HGB-205 olivat vaiheen 1/2 avoimia, yksihaaraisia 24 kuukauden pituisia tutkimuksia, jotka sisälsivät 22 transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavaa potilasta, jotka saivat Zynteglo-hoitoa (N=18, tutkimus HGB-204; N=4, tutkimus HGB-205).
Apheresis material from patients with a positive test for HIV will not be accepted for Zynteglo manufacturing.
Afereesimateriaalia ei hyväksytä Zynteglo-valmisteen valmistamiseen potilailta, joilla on positiivinen HIV-testin tulos.
• gum disease
• iensairaus
Keep infusion bag(s) in the metal cassette(s).
Säilytä infuusiopussit metallikasetissa.
All patients who have achieved TI at any time have maintained TI at Month 30 with a min, max duration of TI of 21.2+, 56.3+ months (N=11).
Transfuusioista eroon pääsyn keston minimiarvo oli 21,2+ ja maksimiarvo 56,3+ kuukautta (N=11).
A genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells (HSC) transduced with lentiviral vector (LVV) encoding the βA-T87Q-globin gene.
Geneettisesti muunneltu autologinen CD34+ -soluilla rikastettu populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja (HSC), jotka on transdusoitu βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavalla lentivirusvektorilla (LVV).
Zynteglo is a genetically modified autologous CD34+ cell enriched population that contains haematopoietic stem cells transduced with lentiviral vector encoding the βA-T87Q-globin gene.
Zynteglo on geneettisesti muunneltu autologinen CD34+ -soluilla rikastettu populaatio, joka sisältää hematopoieettisia kantasoluja, jotka on transdusoitu βA-T87Q-globiini-geeniä koodaavalla lentivirusvektorilla.
Efficacy was based on 32 adult and adolescent patients with TDT and a non-β0/β0 genotype treated with Zynteglo (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) (see Table 4).
Teho perustui tutkimukseen, jossa oli 32 transfuusioriippuvaista, non-β0/β0-genotyyppistä β-talassemiaa sairastavaa aikuis- ja nuorisopotilasta,jotka saivat Zynteglo-hoitoa (N=10, tutkimus HGB-204; N=4, tutkimus HGB-205; N=15, tutkimus HGB-207; N=3, tutkimus HGB-212) (ks. taulukko 4).
• hiccups
• hikat
Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment.
Zynteglo-valmistetta ei ole tutkittu munuaisten vajaatoimintaa sairastavien potilaiden hoidossa.
Standard procedures for patient management after HSC transplantation should be followed after Zynteglo infusion.
Zynteglo-infuusion jälkeen on toteutettava normaalit hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeiset potilaan hoitotoimenpiteet.
Treatment with Zynteglo involves the infusion and engraftment of CD34+ HSCs that have been genetically modified ex vivo with a LVV.
Zynteglo-hoitoon kuuluu ex vivo lentivirusvektorilla geneettisesti muunneltujen hematopoieettisten CD34+ -kantasolujen infuusio ja tarttuminen.
HbAT87Q remained generally stable through Month 24 with a median (min, max) of 6.44 (1.1, 10.1) g/dL (N=14, HGB-204 and HGB-205), and through long-term follow-up in LTF-303, demonstrating stable integration of the βA-T87Q-globin gene into long-term HSCs and stable expression of the βA-T87Q-globin gene in cells of the erythroid lineage.
HbAT87Q-pitoisuus pysyi yleensä vakaana 24 kuukauteen saakka mediaanin ollessa 6,44 (minimi 1,1; maksimi 10,1) g/dl (N=14, tutkimukset HGB-204 ja HGB-205), ja pitkäkestoisessa seurantatutkimuksessa LTF-303.
• swelling of the face
• kasvojen turvotus
Blood stem cells are collected To make Zynteglo and to serve as replacement cells if needed.
Zynteglo-valmisteen valmistamiseksi sekä tarvittaessa käytettäviksi varasoluiksi.
Lymphopenia, Leukocytosis, Monocyte count decreased, Neutrophilia, Mean cell haemoglobin concentration increased
Lymfopenia, leukosytoosi, monosyyttien määrän väheneminen, neutrofilia, keskimääräinen solujen hemoglobiinipitoisuuden suureneminen
• soreness of the rectum area
• peräaukon alueen kipu
All patients must be advised on signs of leukaemia and to seek immediate medical attention if these signs are present.
Kaikille potilaille on kerrottava leukemian merkeistä ja kehotettava heitä hakeutumaan välittömästi lääkärinhoitoon, jos näitä merkkejä esiintyy.. o Negatiivinen serologisen HIV-testin tulos on tarpeen sen varmistamiseksi, että afereesimateriaali kelpaa Zynteglo-valmisteen valmistamiseen.
Baseline characteristics for non-β0/β0 patients with TDT ≥12 years of age treated with Zynteglo (Studies HGB-204, HGB-205, HGB-207, HGB-212, LTF-303)
Taulukko 4 Lähtötilanteen ominaisuudet non-β0/β0-genotyypin potilailla, joilla oli transfuusioriippuvainen β-talassemia, jotka olivat vähintään 12-vuotiaita ja jotka saivat Zynteglo-hoitoa (tutkimukset HGB 204, HGB 205, HGB 207, HGB 212 ja LTF 303)
See section 2, Sodium content.
Ks. kohta 2 Zynteglo sisältää natriumia.
Median (min, max) times to unsupported platelet counts of ≥50 × 109/L and
Mediaaniaika verihiutaleiden määrään, joka oli ≥ 100 × 109/l,
A pharmacology, biodistribution, toxicity and genotoxicity study was conducted in a mouse model of β-thalassaemia.
β-talassemian hiirimallilla tehtiin farmakologiaa, biojakautumista, toksisuutta ja genotoksisuutta koskeva tutkimus.
Petechiae, Ecchymosis, Pain of skin, Palpable purpura, Petechiae, Pruritus generalised, Purpura, Sweat gland disorder, Urticaria, Dry skin
Petekiat, mustelma, ihokipu, palpoitavisssa oleva purppura, yleistynyt kutina, purppura, hikirauhasen häiriö, urtikaria, ihon kuivuminen
AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
AUC0-24h -arvo mitattiin päivänä 1 ja tämä arvo vaikutti päivän 3 annokseen.
Hypoxia, Dyspnoea, Pleural effusion, Rales, Upper-airway cough syndrome, Cough, Laryngeal pain, Hiccups
Hypoksia, hengenahdistus, pleuraeffuusio, rahinat, ylemmän hengitystien yskäoireyhtymä, yskä, kurkunpään kipu, hikka
• stomach pain
• matala verenpaine
Zynteglo has not been studied in patients with renal impairment.
Zynteglo-valmistetta ei ole tutkittu maksan vajaatoimintaa sairastavien potilaiden hoidossa.
Duration of TI
Ikä mediaani
• premature menopause
• ennenaikaiset vaihdevuodet
Conjunctival haemorrhage
Solunsalpaajalääke
You must get medical attention if you:
Käänny lääkärin puoleen, jos että sinulle tapahtuu joku seuraavista:
• dark patches on skin
• tummat läiskät iholla
There is no opportunity for germline transmission of the βA-T87Q-globin gene after treatment with
βA-T87Q-globiini-geeni ei voi siirtyä ituradan kautta Zynteglo-hoidon jälkeen.
• spots on skin from bleeding under the skin
• iholla olevat täplät ihonalaisesta verenvuodosta johtuen
• low blood pressure
• vähäinen veren happipitoisuus
Anal haemorrhage, Gastritis, Gastrointestinal inflammation, Abdominal distension, Abdominal pain upper, Anal fissure, Dyspepsia, Dysphagia, Oesophagitis, Haemorrhoids, Proctalgia.
Peräaukon verenvuoto, gastriitti, maha-suolikanavan tulehdus, vatsan pingottuminen, ylävatsan kipu, peräaukon fissuura, dyspepsia, nielemisvaikeus, ruokatorvitulehdus, peräpukamat, proktalgia.
• chest pain or discomfort
• rintakipu tai epämukava tunne rinnassa
After Zynteglo infusion
Zynteglo-valmisteen annon jälkeen
Patients should be made aware of the risk of bleeding events that are not easily identifiable, such as internal bleeding.
Potilaille on kerrottava sellaisten verenvuototapahtumien riskistä, jotka eivät ole helposti todettavissa, kuten sisäinen verenvuoto o Zynteglo-hoitoon liityy teoriassa insertionaalisen mutageneesin riski, joka voi mahdollisesti johtaa maligniteetin kehittymiseen.
Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
Varmista, että infuusiopusseihin on painettu teksti "Zynteglo".
• small tear in tissue that lines the anus
• pieni repeämä peräaukkoa reunustavassa kudoksessa
• bruising, bleeding or pain from catheter or injection site
• katetrin tai pistoskohdan mustelma, verenvuoto tai kipu
genotype, the MAH should submit interim and final data from patients with a severe non-β0/β0 genotype such as IVS-I-110 included in Study HGB-212.
Zynteglo-valmisteen tehon ja turvallisuuden varmistamiseksi vähintään 12-vuotiailla transfuusioriippuvaista β-talassemiaa (TDT) sairastavilla potilailla, joilla ei ole β0/β0 -genotyyppiä, myyntiluvan haltija lähettää väliaika- ja lopulliset tiedot potilaista, joilla on vaikea-asteinen non-β0/β0 -genotyyppi, kuten IVS-I-1 10, ja jotka ovat mukana tutkimuksessa HGB-212.
• pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
• selkä-, luu-, iho- raaja-, peräaukko- tai lihaskipu
Hepatic impairment
• kurkunpään kipu
PARTICULARS TO APPEAR ON THE LOT INFORMATION SHEET INCLUDED WITH EACH SHIPMENT FOR ONE PATIENT
JOKAISEN YHDELLE POTILAALLE TARKOITETUN LÄHETYKSEN ERÄSELOSTEESSA ON OLTAVA SEURAAVAT TIEDOT
Patients with TDT experience iron overload due to chronic red blood cell (RBC) transfusions that can lead to end organ damage.
Transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastaville potilaille muodostuu rautaylikuormaa toistuvista punasolusiirroista johtuen.
Previous treatment with HSC gene therapy.
Aiempi hematopoieettisilla kantasoluilla toteutettu geeniterapiahoito.
Confirm that patient identity matches the unique patient information located on the infusion bag(s) and metal cassette(s) prior to infusion.
Varmista ennen infuusiota, että potilaan henkilöllisyys vastaa infuusiopusseissa ja metallikaseteissa olevia yksilöityjä potilastietoja.
Start of Zynteglo treatment
Zynteglo-valmisteen säilyttäminen
Strength cells/mL)
(× 106 solu a/ml)
• inflammation of the gallbladder
• ruoansulatuskanavan tulehdus
The primary endpoint was transfusion independence (TI) by Month 24, defined as a weighted average
Ensisijaisena päätetapahtumana oli transfuusioista eroon pääsy 24 kuukauteen mennessä.
Atrial fibrillation
Trombosytopenia
Transfusion reaction, Skin abrasion
Nenäverenvuoto, kurkunpään tulehdus
You will remain in the hospital for approximately 3-6 weeks
Zynteglo-infuusion jälkeen Jäät sairaalaan noin 36 viikoksi.
Eighteen adults and adolescents with TDT with a non-β0/β0 genotype have been treated with Zynteglo in Phase 3 studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) and their median (min, max) duration of follow-up was 10.0 (1.3, 22.2) months.
18 transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavaa aikuista ja nuorta, joilla on non-β0/β0-genotyyppi, on saanut Zynteglo-hoitoa vaiheen 3 tutkimuksissa (N=15, tutkimus HGB-207; N=3, tutkimus HGB-212).
Stomatitis, Vomiting, Nausea, Diarrhoea, Gingival bleeding, Constipation, Abdominal pain, Anal inflammation,
Ruoansulatuselimistö Suutulehdus, oksentelu, pahoinvointi, ripuli, ienverenvuoto, ummetus, vatsakipu, peräaukon tulehdus
Local biosafety guidelines should be followed for unused medicinal products or waste material.
Käyttämättömät lääkevalmisteet tai jäte on hävitettävä paikallisten bioturvallisuusohjeiden mukaisesti.
Figure 1 Median total haemoglobin over time in non-β0/β0 TDT patients treated with Zynteglo who have achieved transfusion independence (Studies HGB-204,
Kuva 1 Kokonaishemoglobiinin mediaani ajan yli transfuusioriippuvaista β-talassemiaa sairastavilla Zynteglo-hoitoa saaneilla potilailla, joilla on non-β0/β0-genotyyppi ja jotka ovat saavuttaneet transfuusioista eroon pääsyn (tutkimukset HGB-204, HGB-205, HGB-207 ja LTF-303)
Nederland bluebird bio (Netherlands) B.V. Tel: +31 (0) 303 100 450
Puh: +31 (0) 303 100 450
(DD/MM/ YYYY)
(PP.KK.VVV V)
Gastrointestinal disorders
Häiriöt HIV-testauksessa
(months) n median (min, max)
(kuukautt a) n mediaani (minimi, maksimi)
Chemotherapy medicine
Natriumkloridi
Zynteglo administration
Zynteglo-valmisteen anto
Adverse reactions attributed to Zynteglo
Haittavaikutukset, jotka liittyvät Zynteglo-valmisteeseen Elinjärjestelmäluokka
Dizziness, Lethargy, Dysgeusia
Transfuusioreaktio, ihon abraasio
Musculoskeletal and connective tissue disorders
Aineenvaihdunta ja ravitsemus Hypokalsemia
• dry, itchy skin
• ihon kuivuminen ja kutina
Vomiting, Lip swelling, Abdominal pain, Abdominal pain upper, Paraesthesia oral
Oksentelu, huulten turvotus, vatsakipu, ylävatsan kipu, suun alueen parestesia
• skin abrasion/scrape
• ihon hankauma/naarmuuntuminen
Treatment is continued for as long as the patient benefits from it.
Hoito jatkuu niin kauan kuin potilas hyötyy siitä.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Caprelsa on 17 February 2012.
Euroopan komissio myönsi koko Euroopan unionin alueella voimassa olevan myyntiluvan Caprelsaa varten 17. helmikuuta 2012.
It is not intended to provide practical advice on how to use Caprelsa.
Tarkoituksena ei ole antaa käytännön neuvoja Caprelsan käytöstä.
The full EPAR for Caprelsa can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Caprelsaa koskeva EPAR-arviointilausunto on kokonaisuudessaan viraston verkkosivustolla osoitteessa ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
The Committee noted the potential risk for QTc interval prolongation, and measures were introduced to minimise this risk.
Komitea otti huomioon mahdollisen pidentyneen QTc-ajan riskin, ja riskin minimoimiseksi esitettiin toimenpiteitä.
Caprelsa vandetanib
Caprelsa vandetanibi
It must also not be used in women who are breast-feeding.
Sitä ei myöskään saa antaa imettäville naisille.
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Caprelsa.
Tämä on yhteenveto Euroopan julkisesta arviointilausunnosta (EPAR), joka koskee Caprelsalääkevalmistetta.
Caprelsa has been given ‘conditional approval'.
Caprelsalle annettiin ns. ehdollinen hyväksyntä.
The dose for children aged 5 years or older is calculated using the child's weight and height.
Vähintään 5-vuotiaille lapsille annettava annos lasketaan lapsen painon ja pituuden mukaan.
By blocking the activity of EGF receptors, the cancer cells no longer receive the messages needed for growth and multiplication.
Kun lääkevalmiste estää EGF-reseptorien toimintaa, syöpäsolut eivät enää saa viestejä, joita tarvitaan solujen kasvuun ja jakautumiseen.
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Caprelsa?
Miten voidaan varmistaa Caprelsan turvallinen ja tehokas käyttö?
This means that there is more evidence to come about the medicine, in particular on the size of the benefit in patients without the RET mutation.
Tämä tarkoittaa, että lääkevalmisteesta on odotettavissa lisää tietoa, erityisesti hyödyn suuruudesta niillä potilailla, joilla ei ole RET-mutaatiota.
Of the 16 children treated with Caprelsa, 7 (44%) had partial response on the ORR scale, which was comparable to the response rate in adults.
Caprelsalla hoidetuista 16 lapsipotilaasta 7 (44 %) sai osittaisen vasteen kokonaisvasteasteikolla mitattuna, mikä vastasi aikuisilla saavutetun vasteen tasoa.
On average children taking Caprelsa lived for 46 months without their disease getting worse.
Caprelsaa saaneet lapset elivät keskimäärin 46 kuukautta ilman taudin pahenemista.
Other information about Caprelsa
Muita tietoja Caprelsasta
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Caprelsa have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Suositukset ja varotoimet, joita terveydenhuollon ammattilaisten ja potilaiden on syytä noudattaa, jotta Caprelsan käyttö olisi turvallista ja tehokasta, sisältyvät myös valmisteyhteenvetoon ja pakkausselosteeseen.
By blocking the activity of VEGF receptors, the medicine reduces the blood supply to the cancer cells, slowing down the cancer's growth.
Estämällä VEGF-reseptorien toiminnan lääkevalmiste vähentää veren kulkua syöpäsoluihin, mikä hidastaa syövän kasvua.