natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Replagal has also been studied in 24 children aged between 6 and a half and 18 years of age.
Samuti uuriti Replagali 24 lapsel vanuses 6, 5– 18 eluaastat.
After 6 months of therapy Replagal significantly reduced pain in patients when compared to placebo (dummy) treated patients.
Kuuekuulise Replagal- ravi tulemusena vähenes patsientidel valu võrreldes platseebot (näivat ravimit) saanutega oluliselt.
Replagal reduced left ventricle mass by an average of 11.5 g while patients receiving placebo had an increase in left ventricular mass of 21.8 g.
Replagal vähendas vasaku vatsakese massi keskmiselt 11, 5 g, samas kui platseebot saanud patsientide vasaku vatsakese mass suurenes 21, 8 g.
These results suggest the symptoms of the disease improving or the disease becoming stable.
Need tulemused viitavad haigussümptomite vähenemisele ehk haiguse stabiliseerumisele.
The effects in female patients were shown to be comparable to the results seen in male patients.
Toime naispatsientidel oli võrreldav meespatsientide tulemustega.
Children who received 6-month treatment with Replagal had no increase in heart, and the levels of Gb3 in their blood was reduced.
Kuue kuu vältel Replagaliga ravitud lastel südame laienemist ei täheldatud ning globotriaosüülkeramiidi sisaldus nende veres oli langenud.
What is the risk associated with Replagal?
Millised on Replagaliga kaasnevad riskid?
During the studies the most common side effects (seen in more than 1 patient in 10) are caused by the infusion rather than the medicine.
Kõige sagedamad uuringute ajal täheldatud kõrvaltoimed (täheldati rohkem kui ühel patsiendil kümnest) olid tingitud pigem infusioonist kui ravimist endast.
These reactions are mainly chills, headache, nausea, pyrexia (fever), flushing and fatigue (tiredness), and are rarely severe.
Nendeks reaktsioonideks on peamiselt külmavärinad, peavalu, iiveldus, palavik, õhetus ja väsimus ning need on harva rasked.
Other very common side effects were pain and discomfort.
Muud väga sagedased kõrvaltoimed olid valu ja ebamugavustunne.
For the full list of all side effects reported with Replagal, see the Package Leaflet.
Replagali kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Patients who receive Replagal can develop antibodies (proteins that are produced in response to Replagal and can affect treatment).
Replagal- ravi saavatel patsientidel võivad tekkida antikehad (vastureaktsioonina Replagalile moodustuvad valgud, mis võivad ravi käiku mõjutada).
Replagal should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to agalsidase alfa or any of the other ingredients.
Replagali ei tohi kasutada inimestel, kes võivad olla alfa- agalsidaasi või mõne muu selle ravimi koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) decided that for patients with Fabry disease, treatment with Replagal might provide long-term clinical benefits.
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis otsusele, et ravi Replagaliga võib olla Fabry tõvega patsientidele kliiniliselt pikaajaliselt kasulik.
The CHMP decided that Replagal’ s benefits are greater than its risks and recommended that Replagal be given marketing authorisation.
Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee leidis, et Replagali kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid, ning Replagalile soovitati anda müügiluba.
Replagal has been authorised under "Exceptional Circumstances", because, as the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information on the medicine.
Replagal kiideti heaks erandkorras, sest kuna tegu on harva esineva haigusega, polnud täieliku teavet ravimi kohta võimalik koguda.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) reviews any new information that may have become available and this summary will be updated as necessary.
Euroopa Ravimiamet vaatab kõik võimalikud uued andmed iga aasta uuesti läbi ning vajadusel uuendab käesolevat kokkuvõtet.
What information is still awaited for Replagal?
Milliseid andmeid Replagali kohta veel oodatakse?
The company that makes Replagal will carry further studies with the medicine, looking in particular at the results of 5-year treatment, other dosages, maintenance dosages, and studies in children.
Replagali tootev ettevõte viib selle ravimi kohta läbi veel täiendavad uuringud, keskendudes eelkõige viieaastase ravi tulemustele, teistsugustele annustele, säilitusannustele ning uuringutele lastega.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Replagal to TKT Europe AB on 3 August 2001.
Muu teave Replagali kohta Euroopa Komisjon väljastas Replagali müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele TKT Europe AB 3. augustil 2001.
The record of Replagal’ s designation as an Orphan medicine is available here.
Andmed Replagalile harva kasutatava ravimi nimetuse omistamise kohta leiate siit.
The full EPAR for Replagal is available here.
Replagali Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti leiate siit
EU Number EU/ 1/ 01/ 189/ 001 EU/ 1/ 01/ 189/ 002 EU/ 1/ 01/ 189/ 003 EU/ 1/ 01/ 189/ 004 EU/ 1/ 01/ 189/ 005 EU/ 1/ 01/ 189/ 006
EU Number EU/ 1/ 01/ 189/ 001
Invented name Replagal Replagal Replagal Replagal Replagal Replagal
Ravimpreparaadi nimetus Replagal
Strength 1 mg/ ml 1 mg/ ml 1 mg/ ml 1 mg/ ml 1 mg/ ml 1 mg/ ml
Tugevus 1 mg/ ml
Pharmaceutical form Concentrate for solution for injection Concentrate for solution for injection Concentrate for solution for injection Concentrate for solution for injection Concentrate for solution for injection Concentrate for solution for injection
Pakendi suurus 1 viaali
Route of administration Intravenous use Intravenous use Intravenous use Intravenous use Intravenous use Intravenous use
Kontsentraat infusioonilahuse valmistamiseks.
Packaging Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass) Vial (glass)
Kontsentraat infusioonilahuse valmistamiseks.
Contents 3.5 ml 3.5 ml 3.5 ml 1 ml 1 ml 1 ml
1 mg/ ml
Package size 1 vial 4 vials 10 vials 1 vial 4 vials 10 vials
Kontsentraat infusioonilahuse valmistamiseks.
Replagal 1 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Replagal, 1 mg/ ml infusioonilahuse kontsentraat.
1 ml of concentrate for solution for infusion contains 1 mg of agalsidase alfa.
1 ml infusioonilahuse kontsentraati sisaldab 1 mg agalsidaas alfat.
Each vial of 1 ml of concentrate contains 1 mg of agalsidase alfa.
Iga 1 ml kontsentraadiviaal sisaldab 1 mg agalsidaas alfat.
Each vial of 3.5 ml of concentrate contains 3.5 mg of agalsidase alfa.
Iga 3, 5 ml kontsentraadiviaal sisaldab 3, 5 mg agalsidaas alfat.
Agalsidase alfa is the human protein α -galactosidase A produced in a human cell line by genetic engineering technology.
Agalsidaas alfa on geenitehnoloogia abil inimrakuliinis toodetud inimproteiin α galaktosidaas A.
Replagal is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Fabry Disease (α -galactosidase A deficiency).
Replagal on näidustatud pikaajaliseks ensüümasendusraviks patsientidel, kelle Fabry tõve diagnoos (α- galaktosidaas A vaegus) on kinnitust leidnud.
Replagal treatment should be supervised by a physician experienced in the management of patients with Fabry Disease or other inherited metabolic diseases.
Ravi Replagal’ iga peab toimuma Fabry tõbe või muu päriliku ainevahetushaigusega patsientide ravimise kogemusega arsti järelvalve all.
Replagal is administered at a dose of 0.2 mg/ kg body weight every other week by intravenous infusion over 40 minutes.
Replagal’ i manustatakse annuses 0, 2 mg/ kg kehakaalu kohta üle nädala 40 minutit kestva intravenoosse tilkinfusiooni teel.
For preparation and administration instructions, see section 6.6.
Valmistamise ja manustamise juhendeid vt lõik 6. 6.
Patients aged over 65 years Studies in patients over the age of 65 have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in these patients as safety and efficacy have not yet been established.
Üle 65 aasta vanused patsiendid Uuringuid üle 65- aastaste patsientide osas pole teostatud ning ohutust ja efektiivsust tõestatud, seetõttu ei saa praegu nende patsientide osas annustamise kohta soovitusi anda.
The presence of extensive renal damage (eGFR < 60mL/ min) may limit the renal response to enzyme replacement therapy.
Ulatuslik neerukahjustus (eGFR < 60 ml/ min) võib piirata neerude reageerimist ensüümasendusravile.
Paediatric Patients The experience in children is limited.
Pediaatrilised patsiendid Lastel on kasutamise kogemus piiratud.
Studies in children (0-6 years) have not been performed and no dosage regimen can presently be recommended in the patients as safety and efficacy have not yet been established.
Lastega (0- 6 aastat) ei ole uuringuid läbi viidud ja neile patsientidele ei saa praegu annustamisskeemi soovitada, sest ravimi ohutust ja efektiivsust ei ole nende puhul kindlaks määratud.
Limited clinical data in children (7-18 years) do not permit to recommend an optimal dosage regimen presently (see section 5.2).
Piiratud kliinilised andmed 7– 18- aastaste lastega ei võimalda praegu optimaalset annustamisskeemi soovitada (vt lõik 5. 2).
2 the 6 month study with Replagal administered at 0.2 mg/ kg in this population, this dose regimen is suggested for children between 7– 18 years of age.
Kuna 6- kuulises uuringus Replagaliga, mida manustati sellele populatsioonile 0, 2 mg/ kg, ootamatuid ohutuseprobleeme esile ei kerkinud, soovitatakse kasutada 7– 18- aastastel lastel seda annustamisskeemi.
Idiosyncratic infusion related reactions 13.7% of patients treated with Replagal in clinical trials have experienced idiosyncratic infusion related reactions.
Idiosünkraatilised infusiooniga seotud reaktsioonid 13, 7% - l kliinilistes uuringutes Replagal' iga ravitud patsientidest on esinenud idiosünkraatilisi infusiooniga seotud reaktsioone.
Overall, the percentage of infusion related reactions was significantly lower in females than males.
Naistel oli infusiooniga seotud reaktsioonide protsent üldiselt oluliselt madalam kui meestel.
Serious infusion reactions have been reported uncommonly; symptoms reported include pyrexia, rigors, tachycardia, urticaria, nausea/ vomiting, angioneurotic oedema with throat tightness, stridor and swollen tongue.
Tõsiseid reaktsioone on kirjeldatud aeg- ajalt; kirjeldatud sümptomiteks on palavik, külmavärinad, tahhükardia, nõgestõbi, iiveldus/ oksendamine, angioneurootiline ödeem kurgupitsitusega, sisisev hingamiskahin ja keele turse.
The onset of infusion related reactions has generally occurred within the first 2-4 months after initiation of treatment with Replagal although later onset (after 1 year) has been reported as well.
Infusiooniga seotud reaktsioonid on üldiselt ilmnenud esimese 2... 4 kuu jooksul pärast ravi alustamist Replagal’ iga, kuigi neid on ilmnenud ka hiljem (pärast 1 aasta möödumist).
The infusion can be temporarily interrupted (5 to 10 minutes) until symptoms subside and the infusion may then be restarted.
Infusiooni võib ajutiselt katkestada (5... 10 minutiks), kuni sümptomid vaibuvad, ja seejärel alustada infusiooni uuesti.
In addition, oral or intravenous pre-treatment with antihistamines and/ or corticosteroids, from 1 to 24 hours prior to infusion may prevent subsequent reactions in those cases where symptomatic treatment was required.
Lisaks võib eelnev peroraalne või intravenoosne ravi antihistamiinide ja/ või kortikosteroididega 1 kuni 24 tundi enne infusiooni ära hoida hilisemaid reaktsioone neil juhtudel, mil on olnud vaja sümptomaatilist ravi.
Allergic-type hypersensitivity reactions As with any intravenous protein product, allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Allergilist tüüpi ülitundlikkuse reaktsioonid Nagu kõigi intravenoossete proteiintoodete puhul, on võimalikud allergilist tüüpi ülitundlikkuse reaktsioonid.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, the administration of Replagal should be discontinued immediately and appropriate treatment initiated.
Kui ilmnevad ägedad allergilised või anafülaktilised reaktsioonid, tuleb Replagal’ i manustamine koheselt lõpetada ja alustada sobivat ravi.
IgG antibodies to the protein As with all protein pharmaceutical products, patients may develop IgG antibodies to the protein.
Proteiini vastased IgG antikehad Nagu kõigi farmatseutiliste proteiintoodete puhul, võivad patsientidel välja kujuneda proteiini vastased IgG antikehad.
A low titre IgG antibody response has been observed in approximately 24% of the male patients treated with Replagal.
Umbes 24% Replagal’ iga ravitud meespatsientidel on täheldatud madala tiitriga IgG antikehade reaktsiooni.
These IgG antibodies appeared to develop following approximately 3-12 months of treatment.
Need IgG antikehad näisid ilmnevat umbes 3– 12- kuulise ravi järgselt.
After 12 to 54 months of therapy, 17% of Replagal treated patients were still antibody positive whereas 7% showed evidence for the development of immunologic tolerance, based on the disappearance of IgG antibodies over time.
Pärast 12 - kuni 54- kuulist ravi olid 17% Replagal' iga ravitud patsientidest veel antikehade suhtes positiivsed, kuid IgG antikehade vähenemine aja jooksul 7% - l patsientidest näitab, et neil arenes välja immunoloogiline tolerantsus.
The remaining 76% remained antibody negative throughout.
Ülejäänud 76% jäid antikehade suhtes negatiivseteks.
No IgE antibodies have been detected in any patient receiving Replagal.
IgE antikehi ei ole Replagal' iga ravitud patsientidel leitud.
Patients with renal impairment The presence of extensive renal damage may limit the renal response to enzyme replacement therapy, possibly due to underlying irreversible pathological changes.
Neerukahjustusega patsiendid Ulatuslike neerukahjustuste esinemine võib vähendada ensüümasendusravi mõju neerufunktsioonile, selle põhjuseks võivad olla fundamentaalsed, pöördumatult patoloogilised muutused.
Replagal should not be co-administered with chloroquine, amiodarone, benoquin or gentamicin since these substances have the potential to inhibit intra-cellular α -galactosidase activity.
Replagal’ i ei tohi manustada koos klorokiini, amiodarooni, benokiini või gentamütsiiniga, kuna need ained võivad pärssida rakusisest α- galaktosidaasi toimet.
As α -galactosidase A is itself an enzyme, it would be an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Kuna α- galaktosidaas A on ise ensüüm, on tema puhul ravimite koostoime tsütokroom P450 vahendusel ebatõenäoline.
Very limited clinical data on pregnancies exposed to Replagal (n=4) have shown no adverse effects on the mother and newborn child.
Väga piiratud arvu rasedate kohta saadud kliinilised andmed ei näita Replagal' i (n=4) kahjulikku toimet ema ja vastsündinu tervisele.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryonal/ foetal development when exposed during organogenesis (see Section 5.3).
Loomkatsed ei näita otsest või kaudset kahjulikku toimet rasedusele või embrüo/ loote arengule ravimiga kokkupuutel organogeneesi ajal (vt lõik 5. 3).
It is not known whether Replagal is excreted in human milk.
Pole teada, kas Replagal eritub rinnapiima.
Caution should be exercised when prescribing to pregnant or breast-feeding women.
Raseduse ja imetamise ajal tuleb ravimit kasutada ettevaatusega.
Replagal has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Replagal ei oma märkimisväärset toimet autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimele.
The most commonly reported undesirable effects were infusion associated reactions, which occurred in 13.7% of patients treated with Replagal in clinical trials.
Kõige sagedasemad täheldatud kõrvaltoimed on infusiooniga seonduvad reaktsioonid, mis ilmnevad 13, 7% - l kliinilistes uuringutes Replagal' iga ravitud patsientidest.
Table 1 lists adverse drug reactions (ADRs) reported for the 153 patients treated with Replagal in clinical trials, including 21 patients with history of endstage renal disease and 17 female patients.
Tabelis 1 on loetletud ravimiga seotud kõrvaltoimed, mida täheldati kliiniliste uuringute käigus Replagal' iga ravitud 153 patsiendi puhul, kellest 21 patsiendil oli lõppstaadiumis neeruhaigus ja 17 olid naispatsiendid.
Information is presented by system organ class and frequency (very common > 1/ 10; common > 1/ 100 ,< 1/10; uncommon > 1/1000 ,< 1/100).
Informatsioon on esitatud organsüsteemide ja esinemissageduse alusel (väga sage > 1/ 10; sage > 1/ 100, < 1/ 10; aeg- ajalt > 1/ 1000, < 1/ 100).
The occurrence of an event in a single patient is defined as uncommon in view of the number of patients treated.
Nähu esinemine üksiku patsiendi puhul on defineeritud aeg- ajalt esinevana, lähtudes ravitud patsientide arvust.
A single patient could be affected by several ADRs.
Üht patsienti võis puudutada mitu kõrvaltoimet.
Table 1 Metabolism and nutrition disorders
Tabel 1
peripheral oedema
perifeerne turse
Common:
Väga sage Sage
headache dizziness, dysgeusia, neuropathic pain, tremor, hypersomnia, hypoesthesia, paraesthesia
peavalu pearinglus, maitsehäire, neuropaatiline valu, värin, liigunisus, hüpesteesia, paresteesia
Eye disorders
Silma Kõrva
Common:
Aeg- ajalt kahjustused Sage ja labürindi
lacrimation increased
väärhaiste suurenenud pisaravool
Ear and labyrinth disorders
kahjustused
flushing hypertension
punetus kõrgenenud vererõhk
nausea diarrhoea, vomiting, abdominal pain/ discomfort
iiveldus kõhulahtisus, oksendamine, kõhuvalu/ ebameeldiv tunne kõhus
Uncommon:
Sage Aeg- ajalt
acne, erythema, pruritus, rash, livedo reticularis angioneurotic oedema, urticaria
akne, nahapunetus, kihelus, lööve, võrkjas sinikus angioneurootiline ödeem, nõgestõbi
4 Musculoskeletal, connective tissue and bone disorders
4 Lihas- skeleti ja sidekoe kahjustused
musculoskeletal discomfort, myalgia, back pain, limb pain, peripheral swelling, arthralgia, joint swelling
luu- lihaskonna vaevused, lihasevalu, seljavalu, valu jäsemetes, perifeersed tursed, artralgia, liigeste turse
rigors pyrexia, pain and discomfort, fatigue fatigue aggravated, feeling hot, feeling cold, asthenia, chest pain, chest tightness, influenza like illness, injection site rash, malaise
külmavärinad, palavik, valu ja ebamugavustunne, väsimus väsimuse tugevnemine, kuumatunne, külmatunne, nõrkus, valu rindkeres, pitsitustunne rinnus, gripilaadsed sümptomid, lööve süstekohal, halb enesetunne
corneal reflex decreased oxygen saturation decreased
sarvkestarefleksi vähenemine hapnikuga küllastatuse vähenemine
However, infusion related reactions and pain exacerbation occurred more frequently.
Infusiooniga seotud reaktsioone ja valu ägenemist esines siiski sagedamini.
The most frequent were mild infusion-related reactions that mainly included rigors, pyrexia, flushing, headache, nausea, and dyspnoea.
Kõige sagedasemad kõrvaltoimed olid kerged infusiooniga seotud reaktsioonid, põhiliselt külmavärinad, palavik, punetus, peavalu, iiveldus ja hingeldus.
Other alimentary tract and metabolism products - Enzymes.
Farmakoterapeutiline grupp: muud seedekulgla ja ainevahetuse tooted - ensüümid.
A16AB03 agalsidase alfa.
A16AB03 agalsidaas alfa.
Fabry Disease is a glycosphingolipid storage disorder that is caused by deficient activity of the lysosomal enzyme α -galactosidase A, resulting in accumulation of globotriaosylceramide (also referred to as Gb3 or CTH), the glycosphingolipid substrate for this enzyme.
Fabry tõbi on glükosfingolipiidi ladestumishäire, mille põhjustab lüsosomaalse ensüümi α- galaktosidaasi A puudulik tegevus, mille tulemuseks on selle ensüümi glükosfingolipiidsubstraadi, globotriaosüülkeramiidi (ka Gb3 või CTH) akumulatsioon.
Agalsidase alfa catalyses the hydrolysis of Gb3, cleaving a terminal galactose residue from the molecule.
Agalsidaas alfa toimib Gb3 hüdrolüüsi katalüsaatorina, eraldades galaktoosi lõppjäägi molekulist.
Treatment with the enzyme has been shown to reduce accumulation of Gb3 in many cell types including endothelial and parenchymal cells.
Ravi selle ensüümiga vähendab Gb3- e akumulatsiooni paljudes rakutüüpides, sealhulgas endoteeli ja parenhüümi rakkudes.
Agalsidase alfa has been produced in a human cell line to provide for a human glycosylation profile that can influence uptake by mannose-6-phosphate receptors on the surface of target cells.
Agalsidaas alfa on toodetud inimrakuliinis, toetamaks inimese glükosüleerumise profiili, mis võib mõjutada mannoos - 6- fosfaatretseptorite adsorptsiooni sihtrakkude pinnale.
The safety and efficacy of Replagal was assessed in two randomised, double blind, placebo controlled studies and open label extension studies, in a total of forty patients with a diagnosis of Fabry Disease based on clinical and biochemical evidence.
Replagal’ i ohutust ja efektiivsust hinnati kahes randomiseeritud, topeltpimedas, platseebo- kontrollitud uuringus ja avatud jätku- uuringus kokku neljakümne Fabry tõvega patsiendi puhul kliiniliste ja biokeemiliste tõendite alusel.
Patients received the recommended dosage of 0.2 mg/ kg of Replagal.
Patsiendid said Replagal’ i soovitatava annuse 0, 2 mg/ kg.
Twenty-five patients completed the first study and entered an extension study.
Kakskümmend viis patsienti lõpetasid esimese uuringu ja alustasid jätku- uuringuga.
After 6 months of therapy there was a significant reduction in pain in the Replagal treated patients compared with placebo (p=0.021), as measured by the Brief Pain Inventory (a validated pain measurement scale).
Pärast 6- kuulist ravi vähenes vastavalt Brief Pain Inventory’ ga (kinnitatud valu mõõteskaala) mõõtmisele Replagal’ iga ravitud patsientidel võrreldes platseeboga oluliselt valu (p=0, 021).
In subsequent studies, in male paediatric patients, a reduction in pain was observed after 9 and 12 months of Replagal therapy compared to pre-treatment baseline.
Edasistes uuringutes vähenes meessoost pediaatrilistel patsientidel valu pärast 9 - ja 12- kuulist ravi Replagal' iga, võrreldes ravieelse seisundiga.
5 Twelve to 18 months of treatment with Replagal resulted in improvement in quality of life (QoL), as measured by validated instruments.
5 Pärast 12 - kuni 18- kuulist ravi Replagal' iga paranes elukvaliteet, mõõdetuna valideeritud instrumentidega.
After 6 months of therapy Replagal stabilised renal function compared with a decline in placebo treated patients.
Pärast 6- kuulist ravi stabiliseeris Replagal neerufunktsiooni võrreldes selle langusega platseeboga ravitud patsientide puhul.
Kidney biopsy specimens revealed a significant increase in the fraction of normal glomeruli and a significant decrease in the fraction of glomeruli with mesangial widening in patients treated with Replagal in contrast to the patients treated with placebo.
Neerubiopsia materjalid näitasid olulist suurenemist normaalsete glomeerulite ja olulist vähenemist mesangiaalsete laienditega glomeerulite osas patsientidel, keda raviti Replagal’ iga, võrreldes patsientidega, kellele anti platseebot.
(p=0.030).
Pärast 12 - kuni 18- kuulist säilitusravi parandas Replagal neerufunktsiooni inuliinipõhise glomerulaarse filtratsiooni määraga mõõdetuna 8, 7 ± 3, 7 ml/ min (p=0, 030).
Longer term therapy (48-54 months) resulted in stabilisation of GFR in male patients with normal baseline GFR (≥ 90 mL/ min/ 1.73 m2) and with mild to moderate renal dysfunction (GFR 60 to < 90 mL/ min/ 1.73 m2), and in slowing of the rate of decline in renal function and progression to end-stage renal disease in male Fabry patients with more severe renal dysfunction (GFR 30 to < 60 mL/ min/ 1.73 m2).
Pikemaajalise ravi (48... 54 kuud) tulemusena stabiliseerus GFR normaalse algse GFR- ga (≥ 90 ml/ min/ 1, 73 m2) ja kerge kuni mõõduka neerude funktsioonihäirega (GFR 60 kuni < 90 ml/ min/ 1, 73 m2) meespatsientidel ja aeglustus neerude funktsiooni halvenemine ja progresseerumine neeruhaiguse lõppfaasini meessoost Fabry tõvega patsientidel, kellel oli raskem neerude funktsioonihäire (GFR 30 kuni < 60 ml/ min/ 1, 73 m2).
In male paediatric Fabry patients, hyperfiltration can be the earliest manifestation of renal involvement in the disease.
Meessoost pediaatrilistel Fabry tõvega patsientidel võib haiguse levimine neerudesse avalduda kõigepealt hüperfiltratsioonina.