natgillin/translations-raw huggingface dataset:
As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, use caution due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction after treatment interruption.
Kuna puuduvad kogemused ravi jätkamiseks pärast pikemat pausi, tuleks olla ettevaatlik teoreetiliselt suurema ülitundlikkusriski tõttu pärast ravi katkestamist.
With initial administration of Aldurazyme or upon re-administration following interruption of treatment, it is recommended that patients be administered pretreatment medicines(antihistamines and/ or antipyretics) approximately 60 minutes prior to the start of the infusion, to minimise the potential occurrence of IARs.
Aldurazyme’ i manustamisel või ravi jätkamisel pärast pikemat pausi soovitatakse anda patsientidele antihistamiine ja/ või antipüreetikume umbes 60 minutit enne infusiooni alustamist, mis minimeerib IAR- ide võimalikku teket.
If clinically indicated, administration of pretreatment medications with subsequent infusions of Aldurazyme should be considered.
Kliiniliste näidustuste korral tuleb kaaluda kõigepealt eelravi ja alles pärast seda Aldurazyme’ i manustamist.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol/ ibuprofen should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the infusion rate at which the reaction occurred.
Nõrkade või mõõdukate IAR- ide korral tuleb kaaluda antihistamiini ja paratsetamooli/ ibuprofeeni ravi ja/ või infusioonikiiruse vähendamist poole võrra.
In case of a single severe IAR, the infusion should be stopped until the symptoms are resolved and treatment with antihistamines and paracetamol/ ibuprofen should be considered.
Üksiku raske IAR- i korral tuleb infusioon peatada kuni sümptomite kadumiseni ning kaaluda tuleks antihistamiini ja paratsetamooli/ ibuprofeeni ravi.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 1/ 2 – 1/ 4 the rate of the infusion at which the reaction occurred.
Infusiooni võib uuesti alustada, kui vähendada infusioonikiirust ½ - ¼- ni, võrreldes infusiooni kiirusega reaktsiooni tekkimise ajal.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pretreatment should be considered (antihistamines and paracetamol/ ibuprofen and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 1/ 2 – 1/ 4 the rate of the infusion at which the previous reaction occurred.
Konstateerides korduvalt ravimi manustamisega seotud mõõduka tugevusega reaktsioone või üht rasket IAR- i, tuleb kaaluda eelravi (antihistamiinid ja paratsetamool/ ibuprofeen ja/ või kortikosteroidid), samuti infusioonikiiruse vähendamist ½ - ¼- ni, võrreldes infusiooni kiirusega eelmise reaktsiooni tekkimise ajal.
If these reactions occur, immediate discontinuation of Aldurazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Kui sellised reaktsioonid tekivad, soovitatakse Aldurazyme’ i manustamine viivitamatult katkestada ja alustada asjakohase raviga, järgides kehtivaid erakorralise ravi juhiseid.
3 This medicinal product contains sodium and is administered in 0.9% sodium chloride intravenous solution (see section 6.6).
3 See ravim sisaldab naatriumi ja seda manustatakse 0, 9% naatriumkloriidi veenisisese lahusega (vt lõik 6. 6).
Based on its metabolism, laronidase is an unlikely candidate for Cytochrome P450 mediated interactions.
Laronidaas ei anna oma metabolismi tõttu tõenäoliselt tsütokroom P450 vahendatud ravimite koostoimeid.
Aldurazyme should not be administered simultaneously with chloroquine or procaine due to a potential risk of interference with the intracellular uptake of laronidase.
Aldurazyme’ i ei tohiks manustada koos klorokviini või prokaiiniga laronidaasi rakusisese transpordi häirumise riski tõttu.
There are inadequate data on the use of Aldurazyme in pregnant women.
Aldurazyme’ i kasutamise kohta rasedatel ei ole piisavalt andmeid.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects on pregnancy, embryonal/ foetal development, parturition and postnatal development (see section 5.3).
Loomkatsed ei näita otsest või kaudset kahjulikku toimet rasedusele, embrüo/ loote arengule, sünnitusele või postnataalsele arengule (vt lõik 5. 3).
Therefore Aldurazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Seega ei tohi Aldurazyme’ i kasutada raseduse ajal, kui see ei ole hädavajalik.
Because there are no data available in neonates exposed to laronidase via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding during Aldurazyme treatment.
Kuna pole andmeid toimete kohta vastsündinutele, kes saavad laronidaasi rinnapiima kaudu, siis soovitatakse rinnaga toitmine Aldurazyme’ i kasutamise ajal lõpetada.
The majority of the related adverse events in the clinical trials were classified as infusion-associated reactions (IARs), experienced by 53% of the patients in the Phase 3 study (treated for up to 4 years) and 35% of the patients in the under 5 study (up to 1 year of treatment).
Enamik kliinilistes uuringutes ravimiga seotud kõrvaltoimeid klassifitseeriti kui infusiooniga seotud reaktsioonid (IAR- id), mida III faasi kliinilises uuringus esines 53% patsientidest (raviti kuni 4 aastat) ning alla 5- aastaste uuringus 35% patsientidest (raviti kuni 1 aasta).
The majority of the IARs were mild or moderate in intensity.
Enamik infusiooniga seotud reaktsioone olid kerge kuni keskmise raskusega.
The most frequent adverse drug reactions (ADRs) were: headache, nausea, abdominal pain, rash, arthralgia, backpain, pain at extremity, flushing, pyrexia, infusion site reactions, blood pressure increased, oxygen saturation decreased tachycardia and chills.
Kõige sagedamad kõrvaltoimed olid peavalu, iiveldus, kõhuvalu, lööve, artralgia, sealjavalu, valu jäsemetes, nahaõhetus, palavik, infusioonikoha reaktsioonid, vererõhu tõus, hapnikusaturatsiooni langus, tahhükardia ja külmavärinad.
ADRs to Aldurazyme reported during the Phase 3 study and its extension in a total of 45 patients age 5 years and older and treated up to 4 years are listed below using the following categories of frequency: very common (≥ 1/ 10); common (≥ 1/ 100 to < 1/ 10).
Aldurazyme’ i kasutamisega seotud kõrvaltoimed, millest teatati 3. faasi uuringus ning selle jätku - uuringus, kokku 45 5- aastase ja vanemal patsiendiga, keda raviti kuni 4 aastat, on toodud allolevas tabelis, kasutades järgmisi sageduskategooriaid: väga sage (≥1/ 10); sage (≥1/ 100 kuni < 1/ 10).
Preferred Term
eelistatud mõiste
body temperature increased,
kehatemperatuuri tõus,
oxygen saturation decreased
hapnikusaturatsiooni langus
common
sage
tachycardia
Tahhükardia
headache
Peavalu
paraesthesia, dizziness,
paresteesia, pearinglus
disorders
mediastiinumi haired
respiratory distress, dyspnoea, cough
respiratoorne distress, düspnoe, köha
nausea, abdominal pain
iiveldus, kõhuvalu
vomiting, diarrhoea rash
oksendamine, diarröa Lööve
common very common
sage väga sage
Skin and subcutaneous tissue disorders angioneurotic edema, swelling face,
Naha ja
common
nahaaluskoe kahjustused
Musculoskeletal and connective tissue ain extremity disorders
angioneurootiline turse, näo paistetus, urtikaaria, sügelemine, külm higi, alopeetsia, hüperhidroos artropaatia, artralgia, seljavalu, valu
very common
sage väga sage
common very common common
Lihas- skeleti ja sidekoe kahjustused
pyrexia, Infusion site reaction
jäsemetes muskuloskeletaalne valu
very common
sage
General disorders and administration site
Vaskulaarsed häired
chills, feeling hot, feeling cold, fatigue, influenza like illness
Nahaõhetus hüpotensioon, kahvatus, perifeerne jahedus
common
väga sage sage
Immune
Üldised
system disorders
häired ja manustamiskoha reaktsioonid
anaphylactic reaction
palavik, infusiooniga seotud reaktsioonid külmavärinad, kuumatunne, külmatunne, väsimus, gripisarnane haigus
Psychiatric disorders
Immuunsüsteemi haired Psühhiaatrilised häired
restlessness
anafülaktiline reaktsioon Rahutus
common
sage sage
Most of the ADRs were mild to moderate in severity.
Enamik kõrvaltoimeid olid kerge kuni keskmise raskusastmega.
This patient tested positive for IgE.
Sellel patsiendil esinesid IgE antikehad.
Post-marketing experience of infusion associated reactions revealed reporting of pyrexia, chills and vomiting, mostly mild to moderate in intensity.
Turustamisjärgne kogemus infusiooniga seotud reaktsioonide kohta sisaldab regulaarseid teateid peamiselt kerge kuni mõõduka intensiivsusega püreksiast, külmavärinatest ja oksendamisest.
Additionally, a few patients who had a prior history of severe MPS I- related upper airway and pulmonary involvement, experienced severe reactions including bronchospasm, respiratory arrest, and facial oedema (see section 4.4).
Lisaks esines mõnedel eelneva raske MPS I- ga seotud ülemiste hingamisteede ja pulmonaarse haaratusega patsientidel raskeid reaktsioone, sh bronhospasme, hingamispeetust ja näoturset (vt lõik 4. 4).
Paediatric population ADRs to Aldurazyme reported during a Phase 2 study in a total of 20 patients, under 5 years of age and mainly of the severe phenotype, treated up to 12 months are listed below.
Lapsed Kõrvaltoimed, mida kirjeldati Aldurazyme’ i II faasi uuringusse kaasatud kokku 20 alla 5aastasel patsiendil, kellel oli peamiselt haiguse raske fenotüüp ning keda raviti kuni 12 kuu jooksul, on järgnevalt loetletud.
System Organ Class
organsüsteemi klass Uuringud
Preferred term
eelistatud mõiste vererõhu tõus
Investigations
Väga sage
blood pressure increased
hapnikusaturatsiooni langus
oxygen
Väga sage
saturation decreased tachycardia
Üldised häired ja manustamiskoha
Very common Very common
Väga sage
General disorders and administration site conditions
reaktsioonid
pyrexia chills
Külmavärinad
5 In a phase 4 study 33 MPS1 patients received 1 of 4 dose regimens:
4. faasi uuringus määrati 33 MPS1- ga patsiendile üks neljast manustamisskeemist:
100 U/ Kg IV every week (recommended dose), 200 U/ Kg IV every week, 200 U/ Kg IV every 2 weeks or 300 U/ Kg IV every 2 weeks.
100 Ü/ kg i. v. üks kord nädalas (soovitatav annus), 200 Ü/ kg i. v. üks kord nädalas, 200 Ü/ kg i. v. üks kord kahe nädala jooksul või 300 Ü/ kg i. v. üks kord kahe nädala jooksul.
Immunogenicity Almost all patients developed IgG antibodies to laronidase.
Immunogeensus Peaaegu kõigil patsientidel tekkisid IgG antikehad laronidaasile.
Most patients seroconverted within 3 months of initiation of treatment; although seroconversion in patients under 5 years old with a more severe phenotype occurred mostly within 1 month (mean 26 days versus 45 days in patients 5 years and older).
Enamikul patsientidel tekkis serokonversioon 3 kuu jooksul alates ravi algusest, kuigi alla 5aastastel raskema fenotüübiga patsientidel tekkis serokonversioon juba valdavalt 1 kuu jooksul (keskmine oli 26 päeva vs 45 päeva 5aastastel ja vanematel patsientidel).
By the end of the Phase 3 study (or at time of early study withdrawal), 13/ 45 patients had no detectable antibodies by radioimmunoprecipitation (RIP) assay, including 3 patients that had never seroconverted.
III faasi uuringu lõpuks (või uuringust enneaegse katkestamise ajal) ei olnud antikehad radioimmuunpretspitatsiooni testiga (RIP) tuvastatavad 13 patsiendil 45st, sealhulgas 3 patsiendil, kellel ei olnud kunagi serokonversiooni tekkinud.
Four patients (three in the Phase 3 study and one in the Phase 2 study) showed marginal to low level in vitro inhibition of laronidase enzymatic activity, which did not appear to impact clinical efficacy and/ or urinary GAG reduction.
Neljal patsiendil (kolm III faasi uuringu ja üks II faasi uuringu patsienti) kirjeldati marginaalset kuni nõrka laronidaasi ensümaatilise aktiivsuse in vitro pärssimist, mis ei mõjutanud kliinilist efektiivsust ja/ või GAG vähenemist uriinis.
The presence of antibodies did not appear to be related to the incidence of IARs, although the onset of IARs typically coincided with the formation of IgG antibodies.
Näib, et infusiooniga seotud reaktsioonide teke ei olnud seotud antikehade olemasoluga, kuigi infusiooniga seotud reaktsioonide algus langes tavaliselt kokku IgG antikehade tekkega.
Enzymes, ATC code:
ATC- kood:
MPS I is a heterogeneous and multisystemic disorder characterised by the deficiency of α -L-iduronidase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of terminal α -L-iduronic residues of dermatan sulfate and heparan sulfate.
MPS I on heterogeenne ja mitut süsteemi haarav häire, mida iseloomustab α- L- iduronidaasi puudus. α- L- iduronidaas on lüsosomaalne hüdrolaas, mis katalüüsib dermataansulfaadi ja heparaansulfaadi terminaalsete α- L- iduroniidjääkide hüdrolüüsi.
Reduced or absent α -L-iduronidase activity results in the accumulation of the GAGs, dermatan sulfate and heparan sulfate in many cell types and tissues.
Vähenenud või puuduv α- L- iduronidaasi aktiivsus põhjustab GAG- ide, dermataansulfaadi ja heparaansulfaadi kuhjumist paljudes rakutüüpides ja kudedes.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyse the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
6 Ensüümasendusravi põhiprintsiip on taastada ensümaatilise aktiivsuse tase, mis on küllaldane kuhjunud substraatide hüdrolüüsimiseks, samuti edasise kuhjumise vältimiseks.
After intravenous infusion, laronidase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Intravenoosse infusiooni järgselt eemaldatakse laronidaas kiiresti vereringest ja viiakse rakkude lüsosoomidesse, tõenäoliselt mannoos- 6 fosfaadi retseptorite abil.
Purified laronidase is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 83 kD.
Puhastatud laronidaas on glükoproteiin molekulkaaluga umbes 83 kD.
Laronidase is comprised of 628 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Laronidaas koosneb 628 aminohappest pärast N- terminaali lõhustumist.
The molecule contains 6 N-linked oligosaccharide modifications sites.
Molekul sisaldab 6 N- seotud oligosahhariidide modifikatsioonikohta.
Three clinical trials were performed with Aldurazyme to assess its efficacy and safety.
Aldurazyme’ i tõhususe ja ohutuse hindamiseks viidi läbi kolm kliinilist uuringut.
One study mainly assessed the safety and
Üks kliiniline uuring pööras tähelepanu peamiselt Aldurazyme’ i toimete hindamisele MPS I süsteemsetele ilmingutele, näiteks halvale vastupidavusele, restriktiivsele kopsuhaigusele, ülemiste hingamisteede obstruktsioonile, liigeste vähenenud liikumisulatusele, hepatomegaaliale ja nägemiskahjustusele.
6 pharmacokinetics of Aldurazyme in patients less than 5 years old, but some efficacy measurements were included as well.
Üks uuring hindas peamiselt Aldurazyme’ i ohutust ja farmakokineetikat alla 5aastastel patsientidel, kuid uuringusse oli kaasatud ka mõnede efektiivsuse näitajate mõõtmine.
The third study was conducted to evaluate the pharmacodynamics and safety of different dose regimens of Aldurazyme.
Kolmas uuring viidi läbi Aldurazyme’ i erinevate annustamisskeemide farmakodünaamika ja ohutuse hindamiseks.
The safety and efficacy of Aldurazyme was assessed in a randomised, double-blind, placebo controlled, Phase 3 Study of 45 patients, ranging in age from 6 to 43 years.
Aldurazyme’ i ohutust ja efektiivsust hinnati randomiseeritud, topeltpimedas, platseebo- kontrollitud, 3. faasi uuringus, kus osales 45 patsienti vanuses 6 kuni 43 aastat.
Although patients representing the full range of the disease spectrum were enrolled, the majority of the patients were of the intermediate phenotype, with only one patient exhibiting the severe phenotype.
Kuigi uuringusse kaasati erinevate haigsunähtudega haigeid, kuulus suurem osa patsientidest vahepealsesse fenotüüpi ja ainult üks patsient esindas rasket fenotüüpi.
Patients received either 100 U/ kg of Aldurazyme or placebo every week for a total of 26 weeks.
Patsientidele anti kord nädalas 26 nädala jooksul kas 100 Ü/ kg Aldurazyme’ i või platseebot.
The primary efficacy endpoints were changes in percent of predicted normal FVC and absolute distance travelled in the six-minute walk test (6MWT).
Esmasteks tulemusnäitajateks olid muutused eeldatud normaalse FVC protsendis ning läbitud vahemaa pikkuses 6- minutilise käimistesti (6M KT) ajal.
All patients subsequently enrolled in an open label extension study where they all received 100 U/ kg of Aldurazyme every week for an additional 3.5 years (182 weeks).
Seejärel kaasati kõik patsiendid avatud jätku - uuringusse, kus nad said veel 3, 5 aasta (182 nädala) jooksul iga nädal 100 Ü/ kg Aldurazyme’ i.
Following 26 weeks of therapy, Aldurazyme-treated patients showed improved respiratory function and walking ability as compared to placebo as indicated below.
Pärast 26- nädalast ravi paranesid Aldurazyme’ iga ravitud patsientide kopsufunktsiooni näitajad ja kõndimisvõime platseeborühmaga võrreldes nii, nagu näidatud allpool.
Phase 3, 26 weeks of treatment compared to placebo
3. faas, 26- nädalane ravi võrreldes platseeboga
Percent Predicted
Eeldatav FVC
5.6
5, 6
FVC (percentage point)
protsent (protsendipunkt)
3.0
3, 0
0.009
0, 009
0.9 - 8.6
0, 9… 8, 6
38.1
38, 1
38.5
38, 5
0.066
0, 066
-2.0 - 79.0
- 2, 0… 79, 0
The open label extension study showed improvement and/ or maintenance of these effects up to 208 weeks in the Aldurazyme/ Aldurazyme group and 182 weeks in the Placebo/ Aldurazyme group as indicated in the table below.
Selles avatud jätku- uuringus kirjeldati nende toimete paranemist ja/ või püsimist kuni 208 nädala jooksul Aldurazyme' i/ Aldurazyme' i rühmas ja 182 nädalat platseebo - / Aldurazyme' i rühmas, nagu näidatud alltoodud tabelis.
Aldurazyme/ Aldurazyme At 208 weeks
Aldurazyme/ Aldurazyme 208. nädalal
Placebo/ Aldurazyme At 182 weeks
Platseebo/ Aldurazyme 182. nädalal
Percent predicted FVC (%)1 6 MWT (meters) Apnea/ Hypopnea Index (AHI) Shoulder flexion Range Of Motion (degrees) CHAQ/ HAQ Disability Index 2
Eeldatava FVC protsent (%) 1 6M KT (meetrid) Apnoe/ hüpnoe indeks (AHI) Õlaliigese painutuse liikumisulatus (kraadid) CHAQ/ HAQ puude indeks 2
- 1.2 + 39.2 - 4.0 + 13.1 - 0.43
- 1, 2 + 39, 2 - 4, 0 + 13, 1 - 0, 43
- 3.3 + 19.4 - 4.8 + 18.3 - 0.26
- 3, 3 + 19, 4 - 4, 8 + 18, 3 - 0, 26
The decrease in percent predicted FVC is not clinically significant over this timeframe, and absolute lung volumes continued to increase commensurate with changes in height in growing paediatric patients.
Eeldatava FVC protsendi vähenemine ei ole nimetatud ajaperioodi vältel kliiniliselt oluline.
2 Both groups exceeded the minimal clinically important difference (-0.24)
Absoluutne kopsumaht kasvas pidevalt kooskõlas kasvavate laste pikkuse muutumisega.
There was a rapid reduction in the excretion of urinary GAG (µg/ mg creatinine) within the first 4 weeks, which was maintained through the remainder of the study.
GAG eritumine uriiniga (µg/ mg kreatiniini kohta) vähenes esimese 4 nädala jooksul, püsides kogu ülejäänud uuringu vältel.
Urinary GAG levels decreased by 77% and 66% in the Placebo/ Aldurazyme and Aldurazyme/ Aldurazyme groups, respectively; at the end of the study one-third of the patients (15 of 45) had reached normal urinary GAG levels.
Kolmandik patsientidest (15 45- st) saavutas uuringu lõpuks normaalse uriini GAG taseme.
7 To address the heterogeneity in disease manifestation across patients, using a composite endpoint that summed up clinically significant changes across five efficacy variables (percent predicted normal FVC, 6MWT distance, shoulder flexion range of motion, AHI, and visual acuity) the global response was an improvement in 26 patients (58%), no change in 10 patients (22%), and a deterioration in 9 patients (20%).
Paranemine ilmnes 26 patsiendil (58%), muutuste puudumine 10 patsiendil (22%) ja halvenemine 9 patsiendil (20%).
A Phase 2 open-label, 1-year study was conducted that mainly assessed the safety and pharmacokinetics of Aldurazyme in 20 patients less than 5 years of age at the time of enrolment (16 patients with the severe phenotype and 4 with the intermediate phenotype).
Viidi läbi II faasi avatud disainiga üheaastase kestusega uuring, milles peamiselt hinnati Aldurazyme’ i ohutust ja farmakokineetikat uuringu kaasamise hetkel alla 5aastastel lastel (16 patsiendil oli raske fenotüüp ja 4 vahepealne fenotüüp).
The patients were scheduled to receive Aldurazyme 100 U/ kg weekly infusions for a total duration of 52 weeks.
Patsientidele plaaniti kokku 52 nädala jooksul iga nädal manustada Aldurazyme’ i 100 ühikut/ kg kohta.
Four patients underwent dosage increases to 200 U/ kg for the last 26 weeks because of elevated urinary GAG levels at Week 22.
Neljal patsiendil suurendati annust kuni 200 Ü/ kg viimase 26 nädala jooksul, sest 22. nädalal oli neil kõrgenenud uriini GAG tase.
Aldurazyme was well tolerated at both dosages.
Aludrazyme' i taluti mõlema annuse juures hästi.
Upon study completion, all patients showed reductions in liver size and 50% (9/ 18) had normal liver size.
Uuringu lõpus oli maksa suurus vähenenud kõigil patsientidel ning 50% (9/ 18) oli maks normaalse suurusega.
The proportion of patients with mild left ventricular hypertrophy decreased from 53% (10/ 19) to 17% (3/ 18), and mean left ventricular mass normalized for body surface area decreased by 0.9 Z-Score (n=17).
Vasaku vatsakese kerge hüpertroofiaga patsientide osakaal langes 53% - lt (10/ 19) 17% - ni (3/ 18) ja vasaku vatsakese keskmine kehapindalale normaliseeritud mass langes 0. 9 Z- skoori (n=17).
Several patients showed an increase in height (n=7) and weight (n=3) for age Z-score.
Mitmel patsiendil esines pikkuskasvu (n=7) ja kaaluiibe (n=3) ealise Z- skoori suurenemine.
The younger patients with the severe phenotype (< 2.5 years) and all 4 patients with the intermediate phenotype exhibited a normal rate of mental development, whereas the older patients with a severe phenotype made limited or no gains in cognition.
Raske fenotüübiga nooremate (< 2, 5 aastat) laste ja kõigi 4 keskmise fenotüübiga lapse vaimse arengu kiirus oli normaalne, samas kui raske fenotüübiga vanematel patsientidel oli kognitiivsete funktsioonide paranemine piiratud või puudus.
A phase 4 study was conducted to evaluate the pharmacodynamic effects on urinary GAGs, liver volume, and 6MWT, of different Aldurazyme dose regimens.
4. faasi uuring viidi läbi hindamaks Aldurazyme' i erinevate annustamisskeemide farmakodünaamilist toimet uriini GAG tasemele, maksa suurusele ja 6MWT tasemele.
In this 26-week open label study, 33 MPS1 patients received 1 of 4 dose regimens of Aldurazyme:
Selles 26- nädalases avatud uuringus manustati 33 MPS1- ga patsiendile Aldurazyme’ i, kasutades üht manustamisskeemi neljast:
100 U/ Kg IV every week (recommended dose), 200 U/ Kg IV every week, 200 U/ Kg IV every 2 weeks; or 300 U/ KgIV every 2 weeks.
100 Ü/ kg i. v. üks kord nädalas (soovitatav annus), 200 Ü/ kg i. v. üks kord nädalas, 200 Ü/ kg i. v. üks kord kahe nädala jooksul või 300 Ü/ kg i. v. üks kord kahe nädala jooksul.
The 200 U/ Kg IV every 2 weeks regimen may be an acceptable alternative for patients with difficulty receiving weekly infusions; however, there is no evidence that the long term clinical efficacy of these two dose regimens is equivalent.
Siiski puudub tõestusmaterjal, et nende kahe annustamisskeemi pikaajaline kliiniline tõhusus on võrdne.
This medicinal product has been authorised under “ Exceptional Circumstances”.
Ravimpreparaat on saanud müügiloa erandlikel asjaoludel.
The European Medicines Agency (EMEA) will review any new information which may become available every year and this SPC will be updated as necessary.
Euroopa Ravimiamet (EMEA) vaatab igal aastal üle ravimi kohta saadud uue informatsiooni ning vajadusel ravimi omaduste kokkuvõtet uuendatakse.
5.2 Pharmacokinetic properties
8 5. 2 Farmakokineetilised omadused
After intravenous administration of laronidase with an infusion time of 240 minutes and at a dose of 100 U/ kg body weight pharmacokinetic properties were measured at Weeks 1, 12 and 26.
Pärast laronidaasi intravenoosset manustamist infusiooniajaga 240 minutit ning kasutades annust 100 Ü/ kg kehakaalu kohta, mõõdeti farmakokineetilisi omadusi 1., 12. ja 26. nädalal.
0.197 ± 0.052 0.930 ± 0.214 1.96 ± 0.495 0.604 ± 0.172 0.440 ± 0.125 3.61 ± 0.894
0, 197 ± 0, 052 0, 930 ± 0, 214 1, 96 ± 0, 495 0, 604 ± 0, 172 0, 440 ± 0, 125 3, 61 ± 0, 894