natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Consider delaying Naglazyme infusions in patients who present with an acute febrile or respiratory illness.
2 Kui patsiendil on äge palavikuga või hingamisteede haigus, tuleks kaaluda Naglazyme’ i infusioonide edasi lükkamist.
The safety and efficacy of Naglazyme in children below the age of 5 years and in patients older than 65 years have not been established.
Naglazyme’ i ohutust alla 5- aastastele lastele ja üle 65- aastastele patsientidele ei ole kinnitatud.
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2).
Neeru - ja maksapuudulikkusega patsientidel ei ole Naglazyme’ i ohutust ja tõhusust hinnatud (vt lõik 5. 2).
Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any drug-related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
Naglazyme’ iga ravitud patsientidel on tekkinud infusiooniga seotud reaktsioonid, mida defineeritakse infusiooni ajal või samal päeval tekkinud ravimiga seotud kõrvaltoimena (vt lõik 4. 8).
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
Naglazyme’ i kliinilistest uuringutest kogutud andmetele tuginedes peaks enamusel patsientidel tekkima ravi algusest 4- 8 nädala vältel galsulfaasivastased IgG antikehad.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
Seega oli võimalik ravi jätkata.
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medications (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimize the potential occurrence of IARs.
See vähendab võimalust infusiooniga seotud reaktsioonide tekkeks.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the rate at which the reaction occurred.
Kergete kuni keskmise raskusega infusiooniga seotud reaktsioonide korral tuleks kaaluda ravi antihistamiinide ja paratsetamooliga ja/ või reaktsiooniaegse infusiooni manustamise kiiruse aeglustamist kaks korda.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the reaction occurred.
Infusiooni võib taasalustada, vähendades manustamiskiirust 50% - 25% - le reaktsiooniaegsest kiirusest.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
Kui keskmise raskusega infusiooniga seotud reaktsioonid korduvad või tekivad pärast ühekordset rasket infusiooniga seotud reaktsiooni, tuleks kaaluda premedikatsiooni (antihistamiinide ja paratsetamooli ja/ või kortikoididega) ning vähendada manustamiskiirust 50% - 25% - le reaktsioonaegsest kiirusest.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Neil juhtudel tuleb Naglazyme viivitamatult ära jätta ja alustada asjakohast ravi.
If these reactions occur, immediate discontinuation of Naglazyme is recommended and appropriate medical treatment should be initiated.
Järgida kehtivat erakorralise ravi standardit.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
4. 5 Koostoimed teiste ravimitega ja muud koostoimed
4.5 Interaction with other medicinal products and other forms of interaction
4. 6 Rasedus ja imetamine
No interaction studies have been performed.
Naglazyme’ i kohta puuduvad rasedusaegse kasutuse kliinilised andmed.
3 4.6 Pregnancy and lactation
Loomkatsetes ei ilmne otsest või kaudset kahjulikku toimet rasedusele või embrüo/ loote arengule (vt 5. 3).
Naglazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Naglazyme’ i ei tohi kasutada raseduse ajal kui see ei ole hädavajalik.
It is not known whether galsulfase is excreted in milk, therefore breast-feeding should be stopped during Naglazyme treatment.
Seetõttu tuleb Naglazyme- ravi ajaks rinnaga toitmine katkestada.
All patients in the Phase 3 clinical study experienced Adverse Drug Reactions (ADRs), regardless of whether they were receiving Naglazyme or placebo.
Ravimi kõrvaltoimeid tekkis kõikidel III faasi kliinilises uuringus osalenud patsientidel, olenemata sellest, kas nad said ravi Naglazyme’ iga või platseebot.
ADRs reported during the Phase 3 study, in 39 patients treated up to 6 months, are listed in the table below by Body System.
Andmed on kogutud 39 patsiendi kohta, kes said ravi kuni kuus kuud.
The ADRs are listed following the recommended frequency convention.
Kõrvaltoimete klassifikatsioonis on järgitud soovitatud esinemissageduse konventsiooni.
Very common adverse events are those with a frequency of more than 1 in 10.
Sagedased kõrvaltoimed tekivad rohkem kui ühel patsiendil sajast.
Common events have a frequency of more than 1 in 100.
Tabel 1:
Number and percentage of patients with selected adverse events in the placebo- controlled study
Platseebokontrollitud uuringus ilmnenud kõrvaltoimetega patsientide arv ja protsent
MedDRA
Platseeb
Preferred
Naglazyme
Naglazyme Placebo%
o% (pt.
Term
soovitatud termin
% (pts)
% (pt. arv)
(pts)
arv)
Nervous system disorders Eye Disorders
Närvisüsteemi häired Silma kahjustused
Areflexia Conjunctivitis Corneal opacity
Arefleksia Konjunktiviit
Common Common Common Very
Sage Sage
11 (2) 21 (4) 11 (2)
11 (2) 21 (4)
0 (0) 0 (0) 0 (0)
0 (0) 0 (0)
Ear pain Hypertension
Sarvekesta hägustumine
common Common
Sage
20 (4) 0 (0)
0 (0)
Respiratory, Thoracic, & Mediastinal
Kõrva ja labürindi kahjustused
Disorders
Kõrvavalu
Dyspnoea Apnoea Nasal
Väga sage
common Common
42 (8)
21 (4) 5 (1)
20 (4)
10 (2) 0 (0)
Vaskulaarsed häired
congestion
Hüpertensioon
Common Very
Sage
Gastrointestinal Disorders
mediastiinumi häired
Abdominal pain Umbilical
Düspnoe Apnoe
common
Väga sage Sage
42 (8)
21 (4) 5 (1)
30 (6)
10 (2) 0 (0)
hernia
Ninalimaskesta turse
Skin & Subcutaneous Tissue Disorders
Seedetrakti häired
Face oedema
42 (8) 11 (2)
General Disorders & Administration Site
Üldised häired ja manustamiskoha reaktsioonid
Very
Valu
Conditions
Väga sage
Chest pain Rigors Malaise
Rindkerevalu Värinad Haiglane olek
Infusion reactions, characterized by a recurring pattern of symptoms occurring during Naglazyme infusion, were observed in 30 (56%) of the 54 patients treated with Naglazyme across all clinical studies.
Iseloomuliku sümptomite mustriga infusioonireaktsioone täheldati kõikides kliinilistes uuringutes kokku 30- l (56%) 54- st Naglazyme' i saanud patsiendist.
Reactions began as early as Week 6 and as late as Week 55 of study drug treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
Reaktsioone tekkis mitmete infusioonide ajal, kuid mitte alati järjestikustel nädalatel.
The most common symptoms of these infusion reactions included fever, chills/ rigors, rash, and urticaria, although hypotension, nausea, vomiting, dyspnoea, bronchospasm, retrosternal pain, abdominal pain, headache, malaise, respiratory stress, angioneurotic oedema and joint pain were also reported.
Kõige sagedasemad infusioonireaktsiooni sümptomid olid muuhulgas palavik, külmavärinad/ lihasjäikus ja nõgestõbi, samuti hüpotensioon, iiveldus, oksendamine, düspnoe, bronhospasm, retrosternaalne valu, kõhuvalu, peavalu, haiglane enesetunne, hingamispuudulikkus, angioneurootiline ödeem ja liigesevalu.
52/ 54 patients (96%) treated with Naglazyme across studies were positive for antibodies to galsulfase.
4 Eri uuringutes tekkisid positiivsed antikehad galsulfaasi vastu 54- st Naglazyme’ i saanud patsiendist 52- l.
The clinical significance of antibodies to galsulfase is not known.
Nende koostoimete kliiniline tähtsus on teadmata.
No case of overdose with Naglazyme has been reported.
Naglazyme’ i üleannustamisest ei ole teatatud.
Several patients have received their total dose of Naglazyme at approximately twice the recommended infusion rate without apparent adverse events.
Osadele patsientidele on manustatud kogu Naglazyme’ i annus ligikaudu kaks korda soovitatust kiiremini, mille juures kõrvaltoimeid ei ilmnenud.
Alimentary tract and metabolism products - enzymes, ATC code:
Farmakoterapeutiline grupp: seedetrakti ja ainevahetust mõjutavad ained – ensüümid, ATC- kood:
MPS VI is a heterogeneous and multisystemic disorder characterized by the deficiency of N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of sulfate moiety of the glycosaminoglycan, dermatan sulfate.
MPS VI on heterogeenne ja multisüsteemne haigus, mida iseloomustab N- atsetüülgalaktosamiini 4 - sulfataasi puudus.
Reduced or absent N-acetyl galactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
Tegemist on lüsosomaalse hüdrolaasiga, mis katalüüsib glükoosaminoglükaani sulfaatosa (dermataansulfaadi) hüdrolüüsi.
Purified galsulfase, a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase, is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 56 kD.
Puhastatud galsulfaas on ligikaudu 56 kD molekulkaaluga glükoproteiin, inimese N - atsetüülgalaktosamiini 4- sulfataasi rekombinantne vorm.
Galsulfase is comprised of 495 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Eraldatud N- otsaga galsulfaas koosneb 495 aminohappest.
The molecule contains 6 N-linked oligosaccharide modification sites.
Molekul sisaldab 6 N- seotud oligosahhariidi modifikatsioonikohti.
After intravenous infusion, galsulfase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Pärast intravenoosset infusiooni imendub galsulfaas vereringlusest kiiresti ja jõuab raku lüsosoomidesse kõige tõenäolisemalt mannoos- 6- fosfataasi retseptorite kaudu.
The three clinical studies performed with Naglazyme focused on assessing the systemic manifestations of MPS VI such as endurance, joint mobility, joint pain and stiffness, upper airway obstruction, manual dexterity and visual acuity.
Siia alla kuuluvad vastupidavus, liigeste liikuvus, liigesevalu ja - jäikus, ülemiste hingamisteede obstruktsioon, käteosavus ja nägemisteravus.
The safety and efficacy of Naglazyme was assessed in a randomised, double blind, placebo controlled, phase 3 study of 39 MPS VI patients, ranging in age from 5 to 29 years.
Naglazyme’ i ohutust ja tõhusust hinnati randomiseeritud, topeltpimedas, platseebokontrollitud III faasi uuringus, kuhu kaasati 39 MPS VI patsienti vanuses 5 kuni 29 eluaastat.
The majority of the patients presented with short stature, impaired endurance, and musculoskeletal symptoms.
Enamus patsientidest oli lühikest kasvu, vähenenud vastupidavusega ja lihas- luukonna sümptomitega.
Patients who could walk more than 5 meters (m) but less than 250 m in 6 minutes of a 12 Minute Walk test or less than 400 m at the 12 minute time point at baseline were enrolled in the study.
Uuringusse kaasati patsiendid, kes uuringu alustamisel suutsid 12- minutilise käimistesti kuue minuti jooksul käia enam kui 5, kuid vähem kui 250 meetrit või 12 minutiga vähem kui 400 m.
Patients received either 1 mg/ kg of galsulfase or placebo every week for a total of 24 weeks.
Patsiendid said 24 nädala vältel igal nädalal kas 1 mg/ kg galsulfaasi või platseebot.
The secondary efficacy endpoints were the rate of stairs climbed in three minutes and the urinary glycosaminoglycan excretion of treated patients compared to placebo at Week 24.
24. nädalal võrreldi ravi saanud patsiente platseebot saanutega.
Thirty-eight patients subsequently enrolled in an Open Label extension study where they received 1 mg/ kg of galsulfase every week.
Kolmkümmend kaheksa patsienti kaasati seejärel avatud jätku- uuringusse, kus manustati igal nädalal 1 mg/ kg galsulfaasi.
Following 24 weeks of therapy, Naglazyme-treated patients experienced a 92 ± 40 m improvement in the distance walked in 12 minutes relative to placebo-treated patients (p = 0.025).
5 24- nädalase ravi järel pikenes Naglazyme’ iga ravitud patsientidel 12 minutiga läbitud maa pikkus 92 ± 40 m võrreldes platseeboga ravitutega (p = 0, 025).
Treated patients experienced a 5.7 stair per minute improvement in the 3 Minute Stair Climb relative to placebo-treated patients.
Ravitud patsientidel paranes läbitud trepiastmete arv 5, 7 astme võrra võrreldes platseebot saanutega.
Treated patients also experienced a mean decrease in urinary glycosaminoglycan excretion of 238 ± 17.8 μ g/ mg creatinine ± SE following 24 weeks of treatment relative to placebo-treated patients.
Platseebot saanutega võrreldes vähenes ravitud patsientidel ka keskmine uriini eritunud glükoosaminoglükaani kogus 238 ± 17, 8 μg/ mg, mida hinnati 24- nädalase ravi järel.
GAG results approached the normal range for age in the Naglazyme treatment group.
GAG jõudsid Naglazyme’ i saanute grupis normivahemikku.
The pharmacokinetics of galsulfase were evaluated in 13 patients with MPS VI who received 1 mg/ kg of galsulfase as a 4 hour infusion.
Galsulfaasi farmakokineetikat hinnati 13 MPS VI- ga patsiendil, kes said 1 mg/ kg galsulfaasi neljatunnise infusioonina.
After 24 weeks of treatment the mean (± Standard Deviation [SD]) maximum plasma concentration (Cmax) was 2,357 (± 1,560) ng/ ml and the mean (± SD) area under
Keskmiselt 24- nädalase ravi järel (± standardhälve [SD]) oli maksimaalne plasmakontsentratsioon (Cmax) 2, 357 (± 1, 560) ng/ ml ja keskmine (± SD) plasmakontsentratsioonikõvera alune pindala (AUC0- t) 5, 860 (± 4, 184) h × ng/ ml.
The mean (± SD) volume of distribution (Vz) was 316 (± 752) ml/ kg and the mean (± SD) plasma clearance (CL) was 7.9 (± 14.7) ml/ min/ kg.
Keskmine (± SD) jaotusruumala (Vz) oli 316 (± 752) ml/ kg ja keskmine (± SD) plasmakliirens (CL) oli 7, 9 (± 14, 7) ml/ min/ kg.
The mean (± SD) elimination half-life (t1/ 2) was 22.8 (± 10.7) minutes at Week 24.
Keskmine (± SD) eliminatsiooni poolväärtusaeg (t1/ 2) oli 24. nädalal 22, 8 (± 10, 7) minutit.
Renal elimination of galsulfase is considered a minor pathway for clearance (see section 4.2).
Galsulfaasi eritumist neerude kaudu peetakse vähemoluliseks (vt lõik 4. 2).
Non-clinical data revealed no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single-dose toxicity, repeated-dose toxicity or on general reproductive performance or embryo-foetal development in rats or rabbits.
Farmakoloogilise ohutuse, ühekordse annuse toksilisuse, kroonilise toksilisuse ja reproduktsioonitoksilisuse mittekliinilised tavauuringud ei ole näidanud kahjulikku toimet inimesele ega rottidel ja küülikutel tehtud uuringutes üldistele reproduktsiooninäitajatele või loote- embrüo arengule.
Peri- and post-natal toxicity has not been investigated.
Peri - ja postnataalset toksilisust ei ole uuritud.
Sodium chloride Sodium phosphate monobasic, monohydrate Sodium phosphate dibasic, heptahydrate Polysorbate 80 Water for injections
Naatriumkloriid Ühealuseline naatriumfosfaatmonohüdraat Kahealuseline naatriumfosfaatheptahüdraat Polüsorbaat 80 Süstevesi
Diluted solutions:
Lahjendatud lahused
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 4 days at room temperature (23°C - 27°C).
6. 4 Säilitamise eritingimused
6.4 Special precautions for storage
Hoida külmkapis (2 °C - 8 °C).
Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
Mitte hoida sügavkülmas.
7 For storage conditions of the diluted medicinal product, see section 6.3.
Lahjendatud ravimpreparaadi säilitamistingimusi vt lõik 6. 3.
Vial (type I glass) with a stopper (siliconized chlorobutyl rubber) and a seal (aluminium) with a flip- off cap (polypropylene).
Korgiga (silikoonitud klorobutüülkumm) viaal (I tüüpi klaas) ja flip- off- korgiga (polüpropüleenist) kate (alumiiniumist).
1 and 6 vials.
1 ja 6 viaali pakendis.
Each vial of Naglazyme is intended for single use only.
Iga Naglazyme’ i viaal on mõeldud ainult ühekordseks kasutuseks.
The concentrate for solution for infusion has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Infusioonilahuse kontsentraat tuleb lahjendada 9 mg/ ml (0, 9%) naatriumkloriidi infusioonilahusega, järgides aseptika nõudeid.
It is recommended that the diluted Naglazyme solution be administered to patients using an infusion set equipped with a 0.2 µm in-line filter.
Soovitatav on Naglazyme’ i lahust patsientidele manustades kasutada 0, 2 µm süsteemisisese filtriga infusioonikomplekti.
6.7 Preparation of the Naglazyme Infusion (Aseptic Technique is to be used)
6. 7 Naglazyme infusiooni ettevalmistus (järgida aseptika nõudeid)
A volume of the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion is to be withdrawn and discarded from a 250 ml infusion bag equal to the total volume of Naglazyme to be added.
9 mg/ ml (0, 9%) naatriumkloriidi infusioonilahuse 250 ml kotist tuleb eemaldada lisatava Naglazyme’ i mahu võrra lahust ja see ära visata.
100 ml infusion bags should be considered for patients who are susceptible to fluid volume overload and weigh less than 20 kg; in this case the infusion rate (ml/ min) should be decreased so that the total duration remains no less than 4 hours.
Kui on vedeliku ülekoormuse oht või patsient kaalub alla 20 kg, tuleb kaaluda 100 ml infusioonikoti kasutust; sel juhul tuleb infusioonikiirust (ml/ min) vähendada nii, et manustamisaeg ei oleks alla 4 tunni.
When using 100 ml bags, the volume of Naglazyme may be added directly to the infusion bag.
Kui kasutatakse 100 ml infusioonikotti, võib vajaliku koguse Naglazyme’ i lisada otse kotti.
The volume of Naglazyme is to be slowly added to the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion.
Naglazyme’ i vajalik kogus tuleb aeglaselt lisada 9 mg/ ml (0, 9%) naatriumkloriidi infusioonilahusesse.
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL United Kingdom
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL Ühendkuningriik
24 January 2006
24 jaanuar 2006
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
BIOLOOGILISE TOIMEAINE TOOTJA JA TOOTMISLOA HOIDJA, KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE / EEST
10 A MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
9 A BIOLOOGILISE TOIMEAINE TOOTJA JA TOOTMISLOA HOIDJA, KES VASTUTAB RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE / EEST
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 United States of America
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 Ameerika Ühendriigid
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX United Kingdom
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX Ühendkuningriik
The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan.
Müügiloa hoidja peab viima läbi uuringud ja täiendavad ravimiohutuse järelvalve meetmed, mida on üksikasjalikult kirjeldatud ravimiohutuse järelvalve kavas.
An updated Risk Management Plan should be provided as per the CHMP Guideline on Risk Management System for medicinal products for human use.
Inimravimikomitee inimravimitega seotud riskijuhtimissüsteemi juhendi kohaselt tuleb esitada uuendatud riskijuhtimiskava.
11 Specific Obligations:
10 Konkreetsed kohustused:
SO2 001.3 To evaluate the long-term safety and efficacy data from Naglazyme treatment a Clinical Surveillance Program (CSP) will be conducted.
rakendatakse kliinilist järelevalveprogrammi (Clinical Surveillance Program, CSP).
Evaluate the effect of Naglazyme on pregnancy and lactation.
Hinnatakse Naglazyme’ i toimet rasedusele ja imetamisele.
Evaluate the safety and efficacy of Naglazyme in 10 children less than 5 years of age will be treated with the 1 mg/ kg dose for at least one year.
Hinnatakse Naglazyme’ i ohutust 10 alla 5- aastasele lapsele, keda ravitakse
Information will also be collected on clinical status, adverse events, assessments of immunogenicity and potential effects on antibody formation The CSP data will be analysed at yearly intervals and results will be submitted as annual reports.
Kliinilise järelevalveprogrammi andmeid analüüsitakse üks kord aastas ja tulemused esitatakse iga- aastaste aruannetena.
Other measures (urinary GAG, antibodies) are assessed more frequently.
Muid parameetreid (uriini GAG- väärtused, antikehad) hinnatakse sagedamini.
Subjects enrolled in the program will have urinary glycosaminoglycan and samples for IgG antibodies routinely collected as specified in the Schedule of Activities.
Programmi kaasatud uuringus osalejatelt võetakse rutiinselt proove uriini glükoosaminoglükaanide sisalduse ja IgG antikehade sisalduse määramiseks, nagu tegevuskavas ette nähtud.
Higher antibody levels (> 10OD/ uL) will be compared with the subject ’ s urinary GAG values with a view to assess potential impacts on efficacy.
Et hinnata võimalikku mõju efektiivsusele, uuritakse seoseid kõrgemate antikehatasemete ja uriini- GAG (glükoosaminoglükaanide) sisalduse vahel.
Samples from those subjects who have a consistent increase in urinary GAG values together with high antibody levels will have their antibody samples assessed for evidence of neutralizing activities.
Püsivalt suurte uriini- GAG väärtuste ja samaaegselt ka kõrgete antikehatasemetega uuritavatelt kogutud proovidest tehakse antikehade analüüse, et hinnata võimalikku neutraliseerivat toimet.
Samples for IgG antibody will be collected at specific intervals.
Kindlate ajavahemike järel kogutakse IgG antikehade proove.
This protocol has been initiated in the United States and will be submitted to Ethics Committees in several EU countries (UK, Germany, France, Portugal, Italy) with known MPS VI patients at the end of September 2005.
See uuringuplaan on algatatud Ameerika Ühendriikides ning edastatakse teatud ELi riikide (UK, Saksamaa, Prantsusmaa, Portugal, Itaalia – kus on teada MPS VI patsientide olemasolu) eetikakomisjonidele 2005. a. septembri lõpus.
A brief update will be submitted as part of the Annual Reassessments.
Lühike ülevaade uuendustest edastatakse iga - aastase hindamisaruande - ga
SOB 002 To evaluate the long-term safety and efficacy data from Naglazyme treatment a Clinical Surveillance Program (CSP) will be conducted.
SOB 002 Naglazyme- ravi pikaajalise ohutuse ja tõhususe andmete hindamiseks rakendatakse kliinilist järelvalveprogrammi (Clinical Surveillance Program, CSP).
Evaluate the safety and efficacy of Naglazyme in 10 children less than 5 years of age will be treated with the 1 mg/ kg dose for at least one year.
Hinnatakse Naglazyme’ i ohutust 10 alla 5- aastasele lapsele, keda ravitakse annusega 1 mg/ kg vähemalt ühe aasta jooksul.
Severe and serious liver toxicities will be assessed through the PSUR but also through analysis of these events in the CSP database.
Muid parameetreid (uriini GAG- väärtused, antikehad) hinnatakse sagedamini.
Samples from those subjects who have a consistent increase in
Maksa raskekujulise ja tõsise toksilisuse juhte hinnatakse perioodiliste ohutusaruannete raames, kuid ka nende nähtude analüüsi teel kliinilise järelevalveprogrammi andmebaasis.
Final CSP Study Report:
Lõplik kliinilise järelevalveprog - rammi uuringu aruanne:
12 urinary GAG values together with high antibody levels will have their antibody samples assessed for evidence of neutralizing activities.
Püsivalt suurte uriini- GAG väärtuste ja samaaegselt ka kõrgete antikehatasemetega uuritavatelt kogutud proovidest tehakse antikehade analüüse, et hinnata võimalikku neutraliseerivat toimet.
SO2 003.2 Several measures will be implemented to assess the Naglazyme dose.
SO2 003. 2 Naglazyme’ i annuse hindamiseks rakendatakse mitmeid erinevaid meetmeid.