natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been observed in infantile and late onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Haiguse infantiilse ja hilise algusega patsientidel on Myozyme’ i infusiooni ajal kirjeldatud eluohtlikke anafülaktilisi reaktsioone, sealhulgas ka anafülaktilist šokki (vt lõik 4. 8).
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures should be readily available when Myozyme is administered.
Infusiooniga seotud tõsiste reaktsioonide ohu tõttu peavad Myozyme’ i manustamise ajal olema kättesaadavad vajalikud meditsiinilised abivahendid.
If severe or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Tõsiste või anafülaktiliste reaktsioonide tekkimisel peab koheselt kaaluma Myozyme’ i infusiooni katkestamist ning alustama sobivat ravi.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile onset clinical studies developed infusion associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Ligikaudu pooltel Myozyme’ iga ravitud patsientidest infantiilse alguse kliinilistes uuringutes tekkisid infusiooniga seotud reaktsioonid, mida defineeritakse kui infusiooni ajal või infusioonijärgsete tundide jooksul tekkinud kõrvaltoimeid.
Some reactions were severe (see section 4.8).
Mõned reaktsioonid olid tõsised (vt lõik 4. 8).
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Leiti, et suurema annusega (40 mg/ kg) ravitavatel infantiilsetel patsientidel tekib infusiooniga seotud reaktsioonide korral sümptomeid sagedamini.
Infantile onset patients who develop high antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Haiguse infantiilse algusega patsientidel, kellel tekivad antikehade kõrged tiitrid, on tõenäoliselt suurem risk infusiooniga seotud reaktsioonide sagedasemaks tekkimiseks.
Patients with an acute illness (e. g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Ägeda haigusega (näiteks pneumoonia, sepsis) Myozyme’ i infusiooni saavatel patsientidel on ilmselt suurem risk infusiooniga seotud reaktsioonide tekkeks.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Myozyme.
Enne Myozyme’ i manustamist tuleb patsiendi kliinilist seisundit hoolikalt kaaluda.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported.
Patsiente tuleb hoolikalt jälgida ja teatada kõikidest infusiooniga seotud reaktsioonidest, hilinenud reaktsioonidest ja võimalikest immunoloogilistest reaktsioonidest.
Patients who have experienced IARs should be treated with caution when re-administering Myozyme (see section 4.3 and 4.8).
Varem infusiooniga seotud reaktsioone läbi teinud patsientidele tuleb Myozyme’ i manustamisel olla ettevaatlik (vt lõik 4. 3 ja 4. 8).
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/ or antipyretics and/ or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Enamike reaktsioonide käsitlemisel on olnud efektiivsed infusioonikiiruse vähendamine, infusiooni ajutine katkestamine või infusioonieelne ravi, üldjuhul suukaudsete antihistamiinsete ja/ või antipüreetiliste ravimitega ja/ või kortikosteroididega.
IARs may occur at any time during the infusion of Myozyme or generally up to 2 hours after, and are more likely with higher infusion rates.
Infusioonireaktsioonid võivad tekkida kogu Myozyme’ i infusiooni vältel ja enamasti kuni 2 tunni jooksul pärast infusiooni lõppu, ning nende tekke tõenäosus on suurem kõrgemate infusioonikiiruste juures.
Therefore, these patients should be monitored more closely during administration of Myozyme.
Seetõttu peab neid patsiente Myozyme’ i manustamise ajal tähelepanelikult jälgima.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to rhGAA typically within 3 months of treatment.
Kliinilistes katsetes tekkisid enamikul patsientidel 3 ravikuu jooksul IgG antikehad rhGAA vastu.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Serokonversioon tekib ilmselt enamikul Myozyme’ iga ravitud patsientidel.
A tendency was observed for patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to develop higher titers of antibodies.
Leiti, et suurema annusega (40 mg/ kg) ravitavatel patsientidel tekib antikehasid suuremas tiitris.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of antibody formation.
Infusiooniga seotud reaktsioonide ja antikehade tekke aja vahel ei näi olevat seost.
A small number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
Mõnede IgG- positiivsete patsientide hindamisel leiti in vitro uuringutes inhibitoorseid efekte.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established..
Haiguse madala esinemissageduse ja kogemuste vähesuse tõttu ei ole antikehade moodustumise mõju ravimi kasutamise ohutusele ja tõhususele veel täielikult selge.
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained antibody titers appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material; patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients (patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis).
Halva lõpptulemuse ning antikehade kõrgete ja püsivate tiitrite tekkimise tõenäosus on tõenäoliselt suurem CRIM- negatiivsetel patsientidel ((inglise k Cross Reactive Immunological Material – ristireaktiivne immunoloogiline materjal), kellel Western bloti analüüsiga ei leitud endogeenset GAA valku), võrreldes CRIM- positiivsete patsientidega (patsiendid, kellel Western bloti analüüsiga avastati endogeenset GAA valku).
However, high and sustained antibody titers also occur in some CRIM-positive patients.
Samas esineb ka mõningatel CRIM- positiivsetel patsientidel kõrge ja püsiv antikehade tiiter.
The cause of a poor clinical outcome and of developing high and sustained antibody titers is thought to be multi-factorial.
Arvatakse, et halva kliinilise tulemuse ning kõrge ja püsiva antikehade tiitri tekkimist põhjustavad mitmed tegurid.
Antibody titers should be regularly monitored.
Antikehade tiitrit tuleb regulaarselt jälgida.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
Ühel infantiilse algusega Pompe tõvega patsiendil, kellele manustati pikema ajavahemiku jooksul väga sageli rhGAA- d (10 mg/ kg kehakaalu kohta 5 korda nädalas), kirjeldati mööduvat nefrootilist sündroomi, mis lahenes ensüümasendusravi ajutise peatamise järel.
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
Formaalseid uuringuid alglükosidaas alfa ja teiste ravimite koostoimete kohta ei ole läbi viidud.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Arvestades seda, et tegemist on rekombinantse inimproteiiniga, on alglükosidaas alfa puhul tsütokroom P450 süsteemi poolt vahendatud ravimite koostoimete teke vähetõenäoline.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Myozyme’ i ei tohi kasutada raseduse ajal kui see ei ole hädavajalik.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Alglükosidaas alfat võidakse eritada rinnapiima.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
Andmete puudumise tõttu toimetest vastsündinutele, kes puutusid kokku alglükosidaas alfaga rinnapiima kaudu, on soovitav Myozyme’ i kasutamise ajal rinnaga toitmine lõpetada.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Kliinilistes uuringutes raviti 39 haiguse infantiilse algusega patsienti Myozyme’ iga enam kui kolme aasta jooksul (168 nädalat (mediaan 121 nädalat), vt lõik 5. 1).
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.
Enamik kõrvaltoimetest, mida nende 39 patsiendi puhul kirjeldati, olid seotud Pompe tõve avaldustega ega olnud seotud Myozyme’ i manustamisega.
Adverse Drug Reactions (ADRs) are listed in Table 1 by System Organ Class.
Ravimi kõrvaltoimed on organsüsteemi klasside kaupa loetletud Tabelis 1.
The ADRs listed are reported in more than 1 patient and shown as percentage of patients experiencing the ADR with the absolute number of patients in brackets.
Loetletud kõrvaltoimeid on esinenud rohkem kui 1 patsiendil, nende esinemissagedus on antud protsendina kõikidest patsientidest, kelle arv on ära toodud sulgudes.
ADRs were mostly mild to moderate in intensity and almost all occurred during the infusion or during the 2 hours following the infusion (infusion associated reactions, IARs).
Kõrvaltoimed olid enamasti kerge kuni mõõduka raskusega ja praktiliselt kõik neist tekkisid infusiooni ajal või infusioonijärgse 2 tunni jooksul (infusiooniga seotud reaktsioonid).
4 Table 1.
4 Tabel 1.
System Organ Class
Kõrvaltoimed organsüsteemi klasside alusel rohkem kui ühel patsiendil Organsüsteemi klass
Preferred term
Eelistatud mõiste
Frequency (no. of patients) N = 39
Sagedus (patsientide arv) N = 39
Psychiatric disorders Nervous system disorders Cardiac disorders
Psühhiaatrilised häired Närvisüsteemi häired Südame häired
Agitation Tremor Tachycardia Cyanosis
Agiteeritus Treemor Tahhükardia Tsüanoos
5% (2 pts) 5% (2 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts)
5% (2 patsienti) 5% (2 patsienti) 10% (4 patsienti) 5% (2 patsienti)
Flushing Hypertension Pallor
Hüpertensioon Kahvatus
13% (5 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts)
8% (3 patsienti) 5% (2 patsienti)
Respiratory, thoracic and mediastinal Cough disorders
Respiratoorsed, rindkere ja mediastiinumi häired
13% (5 pts)
13% (5 patsienti)
Tachypnoea Gastrointestinal disorders Vomiting Retching Nausea Skin and subcutaneous tissue Urticaria disorders
Seedetrakti häired
13% (5 pts) 10% (4 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts)
10% (4 patsienti) 5% (2 patsienti) 5% (2 patsienti)
Rash Rash macular Erythema Rash maculo-papular Rash papular Pruritis General disorders and administration Pyrexia site conditions
Urtikaaria Lööve Makulaarne lööve Erüteem Makulopapulaarne lööve Papulaarne lööve Sügelus
15% (6 pts) 5% (2 pts) 8% (3 pts) 8% (3 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 28% (11 pts)
18% (7 patsienti) 15% (6 patsienti) 5% (2 patsienti) 8% (3 patsienti) 8% (3 patsienti) 5% (2 patsienti) 5% (2 patsienti)
Irritability Chills Investigations Oxygen saturation decreased Blood pressure increased Body temperature increased Heart rate increased
Kõrgenenud vererõhk Kehatemperatuuri tõus Südame löögisageduse suurenemine
5% (2 pts) 5% (2 pts) 18% (7 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts) 5% (2 pts)
5% (2 patsienti) 5% (2 patsienti) 5% (2 patsienti)
A limited number of patients with late-onset Pompe disease (see section 5.1) have been treated with Myozyme.
Myozyme’ iga on ravitud piiratud arvul hilise algusega Pompe tõvega patsiente (vt lõik 5. 1).
ADRs reported in 2 of 9 late-onset patients treated with Myozyme for up to 1 year in 3 different studies included increased heart rate, hypertension, headache, peripheral coldness, paresthesia, flushing, infusion site pain, infusion site reaction, increased blood pressure and dizziness.
Myozyme’ iga kuni 1 aasta jooksul 3 erineva uuringu käigus ravitud üheksal hilise algusega Pompe tõvega patsiendil esines kõrvaltoimeid kahel, milleks olid südame löögisageduse kiirenemine, hüpertensioon, peavalu, perifeerne külmatunne, paresteesia, punetus, infusioonikoha valu, infusioonikoha reaktsioon, tõusnud vererõhk ja uimasus.
The 2 late onset patients did not experience the same ADRs.
Neil kahel haiguse hilise algusega patsiendil esinesid erinevad kõrvaltoimed.
The ADRs were mild in intensity and assessed as an IAR.
Kõrvaltoimed olid kergekujulised ja tegemist oli infusiooniga seotud reaktsioonidega.
IARs in patients treated with Myozyme in clinical studies and expanded access programs and reported in more than 1 patient included rash, flushing, urticaria, pyrexia, cough, tachycardia, decreased oxygen saturation, vomiting, tachypnea, agitation, increased blood pressure, cyanosis, hypertension, irritability, pallor, pruritus, retching, chills, tremor, hypotension, heart rate increased, bronchospasm, erythema, face edema, feeling hot, headache, hyperhidrosis, lacrimation increased, livedo reticularis, nausea, periorbital edema, restlessness and wheezing.
Kliinilistes uuringutes ja laiendatud juurdepääsu programmides Myozyme’ iga ravitud patsientidest enam kui 1 patsiendil kirjeldatud infusiooniga seotud reaktsioonide hulka kuulusid lööve, naha punetus, urtikaaria, palavik, köha, tahhükardia, hapnikusaturatsiooni vähenemine, oksendamine, tahhüpnoe, agitatsioon, vererõhu tõus, tsüanoos, hüpertensioon, ärritatavus, kahvatus, sügelemine, öökimine, külmavärinad, treemor, hüpotensioon, südame löögisageduse suurenemine, bronhospasm, erüteem, näopiirkonna turse, kuumatunne, peavalu, hüperhidroos, suurenenud pisaravool, livedo reticularis, iiveldus, silmaümbruse turse, rahutus ja vilistav hingamine.
Those IARs reported as severe in more than 1 patient included pyrexia, decreased oxygen saturation, tachycardia, cyanosis and hypotension.
Enam kui ühel patsiendil tõsistena kirjeldatud infusiooniga seotud reaktsioonide hulka kuulusid palavik, hapnikusaturatsiooni langus, tahhükardia, tsüanoos ja hüpotensioon.
A single event of angioneurotic edema of severe intensity has been reported.
Kirjeldatud on ühte raskekujulist angioneurootilise ödeemi juhtu.
A small number of patients (< 1%) in clinical trials and in the commercial setting developed anaphylactic shock and/ or cardiac arrest during Myozyme infusion that required life-support measures.
Kliinilistes uuringutes ja turustamisjärgselt tekkis vähestel patsientidel (< 1%) Myozyme’ i infusiooni ajal anafülaktiline šokk ja/ või südameseiskus, mis vajas elupäästvaid meetmeid.
Patients
5 respiratoorsete, kardiovaskulaarsete, ödematoossete ja/ või kutaansete sümptomite ja nähtude kompleks (vt lõik 4. 4).
5 with moderate to severe or recurrent IARs have been evaluated for Myozyme specific IgE antibodies; some patients tested positive including one patient who experienced an anaphylactic reaction.
Patsiente, kellel esinesid mõõdukad kuni tõsised või korduvad infusiooniga seotud reaktsioonid, on uuritud Myozyme’ ile spetsiifiliste IgE antikehade suhtes; mõnel patsiendil oli antikehade leid positiivne, sealhulgas ühel patsiendil, kellel tekkis anafülaktiline reaktsioon.
In clinical studies doses up to 40 mg/ kg body weight were used.
Kliinilistes katsetes on kasutatud annuseid kuni 40 mg/ kg kehakaalu kohta.
Alimentary tract and metabolism products – enzymes.
Seedetrakti ja ainevahetust mõjutavad ained – ensüümid.
A16AB07 alglucosidase alfa.
A16AB07 alglükosidaas alfa.
Alglucosidase alfa is a recombinant form of human acid α -glucosidase and is produced by recombinant DNA technology using Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Alglükosidaas alfa on inimese happelise α- glükosidaasi rekombinante vorm, mis on toodetud rekombinantse DNA- tehnoloogia abil hiina hamstri munasarjarakkude (CHO) kultuuris.
Pompe disease Pompe disease is a rare, progressive and fatal metabolic myopathy with an estimated global incidence of 1 in 40,000 births.
Pompe tõbi Pompe tõbi on harv, progressiivne ja letaalselt lõppev metaboolne müopaatia, mille hinnanguliseks esinemissageduseks üle maailma on 1 juht 40000 sünni kohta.
Other names for Pompe disease include glycogen storage disease type II (GSD- II), acid maltase deficiency (AMD) and glycogenosis type II.
Pompe tõve teiste nimede hulka kuuluvad glükogeeni ladestushaigus tüüp II (GSD- II), happelise maltaasi puudulikkus (AMD) ja glükogenoos tüüp II.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid α - glucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Pompe tõbi kuulub lüsosomaalsete ladestushaiguste hulka, mille põhjuseks on lüsosomaalse hüdrolaasi, happelise α- glükosidaasi (GAA), mis lammutab lüsosoomides glükogeeni glükoosiks, puudulikkus.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Nimetatud ensüümi puudulikkus viib glükogeeni kuhjumiseni mitmetes kudedes, eriti südamelihases ja hingamis - ja skeletilihastes, mis põhjustab hüpertroofilise kardiomüopaatia ja progressiivse lihasnõrkuse, sealhulgas ka hingamisfunktsiooni häire, kujunemise.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Pompe tõve kliinilist avaldumist võib kirjeldada kui haiguste spektrumit, mis varieerub kiiresti - progresseeruvast infantiilse algusega vormist (Pompe tõve sümptomite avaldumine enamasti esimese eluaasta jooksul ja väga lühike eeldatav eluiga) kuni vähem kiire kuluga hilise algusega vormini.
Death typically occurs due to cardiac and/ or respiratory failure before the age of one year.
Surm saabub südame - ja/ või hingamispuudulikkuse tõttu tavaliselt enne esimese eluaasta lõppu.
In a retrospective natural history study in patients with infantile-onset Pompe disease (n=168), the median age at onset of symptoms was 2.0 months and the median age of death was 9.0 months.
Ühes infantiilse algusega Pompe tõve loomulikku kulgu käsitlevas retrospektiivses uuringus (n=168) leiti, et keskmine sümptomite ilmnemise vanus oli 2, 0 kuud ja keskmine surma aeg 9, 0 kuud.
Kaplan-Meier survival rates at 12, 24 and 36 months of age were 26%, 9% and 7%, respectively.
Kaplan- Meieri elulemuse näitajad olid 12, 24 ja 36 kuu vanuselt vastavalt 26%, 9% ja 7%.
Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/ or the need for ventilatory support.
Hilise algusega Pompe tõvega patsientidel kujuneb progressiivne müopaatia, mis eelkõige kahjustab vaagna - ja õlavöötme proksimaalseid lihaseid, kuid võib erineval määral kahjustada ka hingamisfunktsiooni, ning mis lõpuks viib tõsise puude ja/ või hingamisaparaadi toe vajaduse tekkeni.
The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of
Haiguse progresseerumise kestus on väga erinev ja ennustamatu; mõnedel patsientidel esineb kiire skeleti - ja hingamislihaste funktsiooni halvenemine, mis viib kõndimisvõime kaoni ja
6 ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
6 hingamispuudulikkuse tekkeni, samas kui teistel on haiguse progressioon aeglasem ning kolmandatel toimub skeleti - ja hingamislihaste kahjustuste progresseerumine erineva kiirusega.
Due to the blood- brain barrier effect and the enzyme’ s size, uptake of alglucosidase alfa in the central nervous system is unlikely.
Hematoentsefaalbarjääri olemasolu ja ensüümi suuruse tõttu on alglükosidaas alfa liikumine kesknärvisüsteemi vähetõenäoline.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historically- controlled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Infantiilse algusega Pompe tõbi; 6- kuuste ja nooremate patsientide kliiniline uuring Myozyme’ i ohutust ja tõhusust hinnati esimeses randomiseeritud avatud disainiga anamneesi põhjal kontrollitud kliinilises katses 18 hingamisaparaadi tuge mittevajaval haiguse infantiilse algusega patsiendil, kes olid ravi alguses 6 kuu vanused või nooremad.
Patients were randomized to receive either 20 mg/ kg or 40 mg/ kg every two weeks for a period of 52 weeks.
Patsiendid randomiseeriti gruppidesse, kus neile manustati kas 20 mg/ kg või 40 mg/ kg iga kahe nädala järel 52 nädala pikkuse ajavahemiku jooksul.
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Mitteravitud anamneesipõhises kohordis ei olnud näidatud elu pikkust invasiivse ventilatsioonita, mistõttu selle lõpp- punkti võrdlemine ei ole võimalik.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Mitteravitud anamneesipõhises grupis oli 18- kuuselt elus vaid 1 patsient 42- st.
After 104 weeks of treatment, all 16 patients who enrolled in the extension study were alive and 10 of these 16 patients were free of invasive ventilatory support.
Pärast 104- nädalast ravi olid kõik laiendatud uuringusse kaasatud 16 patsienti elus ja 10 neist hingas invasiivse ventilaatorita.
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
Uuringu lõpus (patsientide individuaalne ravikestus oli 60 kuni 150 nädalat; keskmine jälgimisperiood 119 nädalat) oli elus 14 patsienti 16- st ning 9 patsienti 16- st oli elus ja hingas invasiivse ventilaatorita.
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Myozyme’ iga ravitud patsientide elulemus oli mitteravitud anamneesipõhise kohordiga võrreldes pikem (vt tabel 2).
7 Table 2:
Tabel 2:
Results for endpoint survival using the Cox regression model
Elulemuse lõpp- punkti tulemused Coxi regressioonimudeli abil Ravitud
Historical
Anamneesipõhine Lõpp- punkt
Treatment
Ravi toime ja
Reference
p- väärtus
Effect Hazard Confidence
patsientide arv võrdlus
Comparator
ohtude suhe
Ratio Interval
usalduspiirid
N=18
N = 18
N=42
N = 42
Survival
Patsient on elus 0, 05
0.05
(0, 015, 0, 147)
(0.015, 0.147) < 0.0001
< 0, 0001
Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Coxi proportsionaalse ohtude regressioonianalüüsi tulemused, milles on ravi arvestatud ajas muutuva kaasmuutjana, ja mis hõlmab ka diagnoosimise aega ja sümptomite avaldumist.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1993 or later.
Patsientide vanus ravi alguses oli 6 kuud või vähem Mitteravitud anamneesipõhise kohordi patsiendid on sündinud 1993. aastal või hiljem.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
Pärast 52- nädalast ravi vähenes LVM, võrreldes algtasemega kõigil 14 patsiendil, kelle andmed olid kättesaadavad, ja jõudis normi piiridesse 3 patsiendil 14- st.