natgillin/translations-raw huggingface dataset:
For the full list of all side effects reported with Kuvan, see the Package Leaflet.
Kuvani kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Kuvan should not be used in patients who may be hypersensitive (allergic) to sapropterin hydrochloride or any of the other ingredients.
Kuvanit ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla sapropteriindivesinikkloriidi või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised).
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Kuvan’ s benefits are greater than its risks for the treatment of HPA in adult and paediatric patients with PKU and with BH4 deficiency, who have been shown to be responsive to such treatment.
Inimravimikomitee jõudis otsusele, et Kuvani kasulikkus hüperfenüülalanineemia ravis fenüülketonuuriaga ja tetrahüdrobiopteriini puudulikkusega täiskasvanud ja pediaatrilistel patsientidel, kes sellele ravile reageerivad, on suurem kui sellega kaasnevad riskid.
The Committee recommended that Kuvan be given marketing authorisation.
Komitee soovitas anda Kuvanile müügiloa.
2/ 3 Other information about Kuvan:
2/ 3 Harvikravimikomitee arvamuse kokkuvõtte Kuvani kohta leiate siit.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Kuvan to Merck KGaA on 2 December 2008.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Kuvani kohta leiate siit.
The full EPAR for Kuvan can be found here.
Kokkuvõtte viimane uuendus:
EU Numbers EU/ 1/ 08/ 481/ 001 EU/ 1/ 08/ 481/ 002 EU/ 1/ 08/ 481/ 003
EU/ 1/ 08/ 481/ 001 EU/ 1/ 08/ 481/ 002 EU/ 1/ 08/ 481/ 003
Invented name Kuvan Kuvan Kuvan
Kuvan Kuvan Kuvan
Strength 100 mg 100 mg 100 mg
100 mg 100 mg 100 mg
Pharmaceutical Form Soluble tablet Soluble tablet Soluble tablet
Lahustuv tablett Lahustuv tablett Lahustuv tablett
Route of Administration Oral use Oral use Oral use
Suukaudne Suukaudne Suukaudne
Packaging bottle (HDPE) bottle (HDPE) bottle (HDPE)
pudel (HDPE) pudel (HDPE) pudel (HDPE)
Package size 30 tablets 120 tablets 240 tablets
30 tabletti 120 tabletti 240 tabletti
Off-white to light yellow soluble tablet with “ 177 ” imprinted on one face.
Valkjas kuni helekollane lahustuv tablett, mille ühele küljele on märgitud „ 177 ”.
Kuvan is indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (HPA) in adult and paediatric patients of 4 years of age and over with phenylketonuria (PKU) who have been shown to be responsive to such treatment (see section 4.2).
Kuvan on näidustatud hüperfenüülalanineemia (HPA) raviks fenüülketonuuriaga (PKU) täiskasvanutel ning 4- aastastel ja vanematel lastel, kes teadaolevalt alluvad sellisele ravile (vt lõik 4. 2).
Kuvan is also indicated for the treatment of hyperphenylalaninaemia (HPA) in adult and paediatric patients with tetrahydrobiopterin (BH4) deficiency who have been shown to be responsive to such treatment (see section 4.2).
Kuvan on näidustatud ka tetrahüdrobiopteriini (BH4) puudulikkusega hüperfenüülalanineemia raviks täiskasvanutel ja lastel, kes teadaolevalt alluvad sellisele ravile (vt lõik 4. 2).
Treatment with Kuvan must be initiated and supervised by a physician experienced in the treatment of PKU and BH4 deficiency.
Kuvan- ravi peab alustama ja jälgima arst, kellel on kogemused PKU ja BH4 puudulikkuse ravis.
Kuvan should be administered with a meal as a single daily dose, at the same time each day, preferably in the morning.
Kuvan tuleb manustada ühekordse ööpäevase annusena koos toiduga, iga päev samal ajal, eelistatult hommikul.
Active management of dietary phenylalanine and overall protein intake while taking Kuvan is required to ensure adequate control of blood phenylalanine levels and nutritional balance.
Kuvan’ i võtmise ajal tuleb aktiivselt piirata fenüülalaniini ja üldist valkude sisaldust dieedis, et tagada piisav kontroll fenüülalaniini veretaseme üle ja selle tasakaal toidus.
However, there are limited data regarding the long-term use of Kuvan.
Siiski on andmed Kuvan’ i pikaajalisest kasutamisest piiratud.
The calculated daily dose based on body weight should be rounded to the nearest multiple of 100.
Arvestuslik kehakaalul põhinev ööpäevane annus tuleb ümardada lähima 100- kordseni.
For instance, a calculated dose of 401 to 450 mg should be rounded down to 400 mg corresponding to 4 tablets.
Näiteks arvestuslik annus 401... 450 mg tuleb ümardada alla kuni 400 mg- ni, mis vastab 4 tabletile.
A calculated dose of 451 mg to 499 mg should be rounded up to 500 mg corresponding to 5 tablets.
Arvestuslik annus 451 mg kuni 499 mg tuleb ümardada üles kuni 500 mg- ni, mis vastab 5 tabletile.
The starting dose of Kuvan in adult and paediatric patients with PKU is 10 mg/ kg body weight once daily.
PKU- ga täiskasvanutel ja lastel on Kuvan’ i algannuseks 10 mg/ kg kehakaalu kohta üks kord ööpäevas.
The dose is adjusted, usually between 5 and 20 mg/ kg/ day, to achieve and maintain adequate blood phenylalanine levels as defined by the physician.
Arsti poolt määratud adekvaatse fenüülalaniini taseme saavutamiseks ja säilitamiseks korrigeeritakse annust tavaliselt vahemikus 5 ja 20 mg/ kg/ ööpäevas.
2 BH4 deficiency
2 BH4 puudulikkus
The starting dose of Kuvan in adult and paediatric patients with BH4 deficiency is 2 to 5 mg/ kg body weight once daily.
BH4 puudulikkusega täiskasvanutel ja lastel on Kuvan’ i algannuseks 2 kuni 5 mg/ kg kehakaalu kohta üks kord ööpäevas.
Doses may be adjusted up to 20 mg/ kg/ day.
Annust võib korrigeerida kuni 20 mg/ kg- ni ööpäevas.
Determination of Response
Ravivastuse kindlakstegemine
It is of primary importance to initiate Kuvan treatment as early as possible to avoid the appearance of non-reversible clinical manifestations of neurological disorders in paediatric patients and cognitive deficits and psychiatric disorders in adults due to sustained elevations of blood phenylalanine.
On väga oluline alustada Kuvan- ravi nii vara kui võimalik, et vältida vere fenüülalaniini taseme pidevast suurenemisest tingitud neuroloogiliste häirete mittepöörduvaid kliinilisi ilminguid lastel ning kognitiivset defitsiiti ja psühhiaatrilisi häireid täiskasvanutel.
Response to treatment is determined by a decrease in blood phenylalanine following treatment with Kuvan.
Ravivastust hinnatakse pärast Kuvan’ i manustamist mõõdetud vere fenüülalaniini taseme languse alusel.
Blood phenylalanine levels should be checked before initiating treatment and after 1 week of treatment with Kuvan at the recommended starting dose.
Vere fenüülalaniini taset tuleks kontrollida enne ravi alustamist ja 1 nädal pärast Kuvan’ i soovitatava algannusega teostatud ravi.
If an unsatisfactory reduction in blood phenylalanine levels is observed, then the dose of Kuvan can be increased weekly to a maximum of 20 mg/ kg/ day, with continued weekly monitoring of blood phenylalanine levels over a one month period.
Kui fenüülalaniini tase ei ole piisavalt alanenud, võib Kuvan’ i annust igal nädalal suurendada kuni maksimaalselt 20 mg/ kg- ni ööpäevas ning fenüülalaniini taset veres tuleb ühe kuu jooksul igal nädalal jälgida.
The dietary phenylalanine intake should be maintained at a constant level during this period.
Sellel perioodil peaks toiduga saadavad fenüülalaniini kogused olema konstantsed.
A satisfactory response is defined as a ≥ 30 percent reduction in blood phenylalanine levels or attainment of the therapeutic blood phenylalanine goals defined for an individual patient by the treating physician.
Rahuldava ravivastuse all mõeldakse vere fenüülalaniini taseme ≥30 protsendilist langust või sellise vere fenüülalaniini taseme saavutamist, mille määras patsiendile tema raviarst.
Patients who fail to achieve this level of response within the described one month test period should be considered non-responsive and should not receive treatment with Kuvan.
Patsiente, kes ühekuulise testimisperioodi jooksul ravile sellisel moel ei reageeri, tuleb lugeda ravile mitte - reageerivateks ja neid ei tohi Kuvan’ iga ravida.
Once responsiveness to Kuvan has been established, the dose may be adjusted within the range of 5 to 20 mg/ kg/ day according to response to therapy.
Kui on kindlaks tehtud, et patsient reageerib ravile Kuvan’ iga, võib ravivastusest lähtudes annust korrigeerida vahemikus 5 kuni 20 mg/ kg/ ööpäevas.
It is recommended that blood phenylalanine and tyrosine levels be tested one or two weeks after each dose adjustment and monitored frequently thereafter.
Vere fenüülalaniini ja türosiini taset soovitatakse kontrollida üks või kaks nädalat pärast iga annuse korrigeerimist ja seejärel sageli jälgida.
Patients treated with Kuvan must continue a restricted phenylalanine diet and undergo regular clinical assessment (such as monitoring of blood phenylalanine and tyrosine levels, nutrient intake, and psycho-motor development).
Kuvan’ iga ravitud patsiendid peavad jätkama piiratud fenüülalaniini sisaldusega dieeti ja neid tuleb regulaarselt kliiniliselt hinnata (vere fenüülalaniini ja türosiini taseme monitoorimine, dieet ja psühhomotoorne areng).
The tablets should be administered as a single daily dose with a meal, to increase the absorption, and at the same time each day preferably in the morning.
Tabletid tuleb manustada ühekordse ööpäevase annusena, imendumise suurendamiseks koos toiduga ning iga päev samal ajal, eelistatult hommikul.
Patients should be advised not to swallow the desiccant capsule found in the bottle.
Patsiente tuleks informeerida, et pudelis leiduvat kapslit kuivatusainega ei tohi sisse võtta.
The solution should be drunk within 15 to 20 minutes.
Lahus tuleb ära juua 15... 20 minuti jooksul.
For doses below 100 mg, one tablet should be dissolved in 100 ml of water and the volume of solution corresponding to the prescribed dose administered.
Annuste puhul, mis jäävad alla 100 mg, tuleb üks tablett lahustada 100 ml vees ja manustada määratud annusele vastav kogus lahust.
An accurate measuring device with suitable graduations should be used to ensure administration of the appropriate volume of solution.
Õige lahusekoguse manustamise tagamiseks tuleb kasutada sobiva gradueeringuga täpset mõõtevahendit.
3 Dose adjustment
3 Lapsed
Treatment with Kuvan may decrease blood phenylalanine levels below the desired therapeutic level.
Kuvan- ravi võib vähendada fenüülalaniini taset veres alla soovitud terapeutilise taseme.
Adjustment of the sapropterin dose or modification of dietary phenylalanine intake may be required to achieve and maintain blood phenylalanine levels within the desired therapeutic range.
Soovitud terapeutilises vahemikus fenüülalaniini taseme saavutamiseks ja säilitamiseks võib osutuda vajalikuks sapropteriini annuse või toiduga saadava fenüülalaniini hulga korrigeerimine.
Blood phenylalanine and tyrosine levels should be tested, particularly in children, one to two weeks after each dose adjustment and monitored frequently thereafter, under the direction of the treating physician.
Fenüülalaniini ja türosiini taset veres tuleb kontrollida, eriti lastel, üks kuni kaks nädalat pärast iga annuse korrigeerimist ning seejärel raviarsti juhendamisel sageli monitoorida.
If inadequate control of blood phenylalanine levels is observed during treatment with Kuvan, the patient ’ s adherence to the prescribed treatment, and diet, should be reviewed before considering an adjustment of the dose of Kuvan.
Kui Kuvan- ravi ajal täheldatakse ebaadekvaatset kontrolli vere fenüülalaniini taseme üle, tuleb enne Kuvan’ i annuse korrigeerimist üle vaadata, kuidas patsient väljakirjutatud ravist ja dieedist kinni peab.
Discontinuation of Kuvan treatment should be done only under the supervision of a physician.
Kuvan- ravi tohib lõpetada ainult arsti järelevalve all.
More frequent monitoring may be required, as blood phenylalanine levels may increase.
Vajalik võib olla patsiendi sagedasem jälgimine, kuna fenüülalaniini tase veres võib suureneda.
Dietary modification may be necessary to maintain blood phenylalanine levels within the desired therapeutic range.
Vere fenüülalaniini taseme säilitamiseks soovitud terapeutilises vahemikus võib olla vajalik dieedi muutmine.
Kuvan has not been specifically studied in paediatric patients under 4 years of age (see section 5.1).
Kuvan’ it ei ole alla 4- aastastel lastel spetsiaalselt uuritud (vt lõik 5. 1).
Safety and efficacy of Kuvan in patients above 65 years of age have not been established.
Kuvan’ i kasutamise ohutust ja efektiivsust üle 65- aastastel patsientidel ei ole kindlaks tehtud.
Safety and efficacy of Kuvan in patients with renal or hepatic insufficiency have not been established.
Kuvan’ i kasutamise ohutust ja efektiivsust neeru - või maksapuudulikkusega patsientidel ei ole kindlaks tehtud.
Sustained or recurrent dysfunction in the phenylalanine-tyrosine-dihydroxy-L-phenylalanine (DOPA) metabolic pathway can result in deficient body protein and neurotransmitter synthesis.
Püsiv või korduv fenüülalaniin- türosiin- dihüdroksü- L- fenüülalaniini (DOPA) metaboolse raja düsfunktsioon võib põhjustada häireid organismi valkude ja neurotransmitterite sünteesis.
Prolonged exposure to low blood phenylalanine and tyrosine levels during infancy has been associated with impaired neurodevelopmental outcome.
Imikutel on pikaajaliselt madalat fenüülalaniini taset veres seostatud neuroloogiliste arenguhäiretega.
Active management of dietary phenylalanine and overall protein intake while taking Kuvan is required to ensure adequate control of blood phenylalanine and tyrosine levels and nutritional balance.
Kuvan’ i võtmise ajal tuleb aktiivselt piirata fenüülalaniini ja üldist valkude sisaldust dieedis, et tagada piisav kontroll fenüülalaniini veretaseme üle ja selle tasakaal toidus.
Consultation with a physician is recommended during illness as blood phenylalanine levels may increase.
Haiguste ajal on soovitatav konsulteerida arstiga, kuna fenüülalaniini tase veres võib suureneda.
There are limited data regarding the long-term use of Kuvan.
Kuvan’ i pikaajalist kasutamist puudutavad andmed on piiratud.
Caution is advised when sapropterin is used in patients with predisposition to convulsions.
Ettevaatlik tuleb olla juhul, kui sapropteriini manustatakse patsientidele, kellel on eelsoodumus krampide tekkeks.
In clinical studies of patients with BH4 deficiency treated with a preparation of sapropterin, convulsions and exacerbation of convulsions was observed.
Kliinilistes uuringutes, kus BH4 puudulikkusega patsientidele manustati sapropteriini, täheldati krampe ja krampide süvenemist.
This was not observed in the clinical trials of Kuvan in patients with PKU.
Seda ei täheldatud Kuvan’ i kliinilistes uuringus PKU- ga patsientidel.
Special populations
4 Sapropteriini tuleks ettevaatusega kasutada patsientidel, kellele manustatakse samaaegselt levodopat, kuna kombinatsioonravi sapropteriiniga suurendab erutuvust ja ärrituvust.
No interaction studies have been performed.
Koostoimete uuringuid ei ole teostatud.
Although concomitant administration of inhibitors of dihydrofolate reductase (e. g. methotrexate, trimethoprim) has not been studied, such medicinal products may interfere with BH4 metabolism.
Kuigi dihüdrofolaadi reduktaasi inhibiitorite (nt metotreksaadi, trimetoprimi) samaaegset manustamist ei ole uuritud, võivad sellised ravimid BH4 metabolismi häirida.
Caution is recommended when using such agents while taking Kuvan.
Selliste ravimite ja Kuvan’ i samaaegsel kasutamisel tuleb olla ettevaatlik.
Caution is recommended during concomitant use of Kuvan with all agents that cause vasodilation, including those administered topically, by affecting nitric oxide (NO) metabolism or action including classical NO donors (e. g. glyceryl trinitrate (GTN), isosorbide dinitrate (ISDN), sodium nitroprusside (SNP), molsidomin), phosphodiesterase type 5 (PDE-5) inhibitors and minoxidil.
Kuvan’ i samaaegsel manustamisel kõigi ravimitega, sh lokaalselt manustatavad, mis põhjustavad veresoonte laienemist lämmastikoksiidi (NO) metabolismi või toime mõjutamise teel (sh klassikalised NO doonorid (nt glütserüültrinitraat (GTN), isosorbiiddinitraat (ISDN), naatriumnitroprussiid (SNP), molsidomiin), fosfodiesteraasi tüüp 5 (PDE - 5) inhibiitorid ja minoksidiil), tuleb olla ettevaatlik.
Caution should be exercised when prescribing Kuvan to patients receiving treatment with levodopa, as it may cause increased excitability and irritability.
Ettevaatlik tuleb olla Kuvan’ i määramisel patsientidele, kellele manustatakse samaaegselt levodopat, kuna see võib suurendada erutuvust ja ärrituvust.
For Kuvan, no clinical data on exposed pregnancies are available.
Puuduvad kliinilised andmed Kuvan’ i kasutamise kohta rasedatel.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy, embryonal/ foetal development, parturition or postnatal development.
Loomkatsed ei näita otsest või kaudset kahjulikku toimet rasedusele, embrüo/ loote arengule, sünnitusele ega sünnijärgsele arengule.
Maternal blood phenylalanine levels must be strictly controlled before and during pregnancy.
Ema vere fenüülalaniini taset tuleb rangelt kontrollida nii enne rasedust kui selle ajal.
If maternal phenylalanine levels are not strictly controlled before and during pregnancy, this could be harmful to the mother and the foetus.
Kui ema vere fenüülalaniini taset enne rasedust ja selle ajal ei kontrollita, võib see olla kahjulik nii emale kui lootele.
The use of Kuvan should be considered only if strict dietary management does not adequately reduce blood phenylalanine levels.
Kuvan’ i kasutamist tuleks kaaluda ainult juhul, kui range dieet vere fenüülalaniini taset piisavalt ei alanda.
Kuvan should not be used during breast-feeding.
Rinnaga toitmise ajal ei tohiks Kuvan’ it kasutada.
Approximately 35% of the 579 patients who received treatment with sapropterin dihydrochloride (5 to 20 mg/ kg/ day) in the clinical trials for Kuvan experienced adverse reactions.
Kõrvaltoimed tekkisid ligikaudu 35% - l 579 patsiendist, kes said kliinilistes uuringutes Kuvan’ iga sapropteriinvesinikkloriidi 5... 20 mg/ kg/ ööpäevas.
The most commonly reported events are headache and rhinorrhoea.
Kõige sagedamini täheldatud kõrvaltoimeteks on peavalu ja nohu.
In the pivotal clinical trials for Kuvan, the following undesirable effects have been identified.
Kuvan’ i pivotaalsetes kliinilistes uuringutes täheldati järgmisi kõrvaltoimeid.
Very common (≥ 1/ 10) and Common (≥ 1/ 100 to < 1/ 10).
5 Esinemissagedused: väga sage (≥1/ 10) ja sage (≥1/ 100 kuni < 1/ 10).
Nervous system disorders Respiratory, thoracic and
Närvisüsteemi häired
Pharyngolaryngeal pain
Respiratoorsed, rindkere ja mediastiinumi häired
mediastinal disorders
Valu neelus ja kurgus Ninakinnisus Köha
Rhinorrhoea
Seedetrakti häired
Nasal congestion Cough Diarrhoea
Kõhulahtisus Oksendamine Kõhuvalu
Gastrointestinal disorders Metabolism and nutrition disorders
Ainevahetus - ja toitumishäired
Vomiting Abdominal pain Hypophenylalaninemia
Hüpofenüülalanineemia
Rebound, as defined by an increase in blood phenylalanine levels above pre-treatment levels, may occur upon cessation of treatment.
Ravi lõpetamisel võib tekkida nn, tagasilöögi fenomen ”, kus fenüülalaniini tase veres suureneb üle ravieelse taseme.
Headache and dizziness have been reported after the administration of sapropterin dihydrochloride above the recommended maximum dose of 20 mg/ kg/ day.
Pärast sapropteriinvesinikkloriidi manustamist annuses, mis ületas maksimaalse annuse 20 mg/ kg/ ööpäevas, on täheldatud peavalu ja pearinglust.
Treatment of overdose should be directed to symptoms.
Üleannustamise ravi peaks olema suunatud sümptomite leevendamisele.
Various alimentary tract and metabolism products, ATC code:
Erinevad seedetrakti ja ainevahetust mõjutavad ained; ATC- kood:
Hyperphenylalaninaemia (HPA) is diagnosed as an abnormal elevation in blood phenylalanine levels and is usually caused by autosomal recessive mutations in the genes encoding for phenylalanine hydroxylase enzyme (in the case of phenylketonuria, PKU) or for the enzymes involved in 6R-tetrahydrobiopterin (6R-BH4) biosynthesis or regeneration (in the case of BH4 deficiency).
Hüperfenüülalanineemiat (HPA) diagnoositakse kui vere fenüülalaniini taseme ebaharilikku suurenemist ning tavaliselt põhjustavad seda ensüümi fenüülalaniini hüdroksülaasi (fenüülketonuuria, PKU, korral) või 6R- tetrahüdrobiopteriini (6R- BH4) biosünteesi või regenereerumisega (BH4 puudulikkuse korral) seotud ensüümide autosoomsed retsessiivsed mutatsioonid geenide kodeerimisel.
In both cases, phenylalanine cannot be effectively transformed into the amino acid tyrosine, leading to increased phenylalanine levels in the blood.
Mõlemal juhul ei ole võimalik fenüülalaniini efektiivselt aminohappeks türosiiniks transformeerida ja see viib fenüülalaniini taseme suurenemisele vereplasmas.
Sapropterin is a synthetic version of the naturally occurring 6R-BH4, which is a cofactor of the hydroxylases for phenylalanine, tyrosine and tryptophan.
Sapropteriin on loodusliku 6R- BH4 sünteetiline analoog, mis on hüdroksülaaside kofaktoriks fenüülalaniini, türosiini ja trüptofaani puhul.
The rationale for administration of Kuvan in patients with BH4-responsive PKU is to enhance the activity of the defective phenylalanine hydroxylase and thereby increase or restore the oxidative metabolism of phenylalanine sufficient to reduce or maintain blood phenylalanine levels, prevent or decrease further phenylalanine accumulation, and increase tolerance to phenylalanine intake in the diet.
BH4 vastusega PKU- ga patsientidel soovitakse Kuvan’ i manustamisega suurendada defektse fenüülalaniini hüdroksülaasi aktiivsust ja seeläbi suurendada või taastada fenüülalaniini oksüdatiivset metabolismi, mis oleks küllaldane vere fenüülalaniini taseme vähendamiseks või säilitamiseks, fenüülalaniini edasise akumulatsiooni ärahoidmiseks või vähendamiseks ja toiduga saadava fenüülalaniini suhtes tolerantsuse suurendamiseks.
The rationale for administration of Kuvan in patients with BH4 Deficiency is to replace the deficient levels of BH4, thereby restoring the activity of phenylalanine hydroxylase.
BH4 puudulikkusega patsientidel soovitakse Kuvan’ i manustamisega asendada BH4 mitteküllaldast taset ja seeläbi taastada fenüülalaniini hüdroksülaadi aktiivsust.
6 Clinical efficacy
6 Kliiniline efektiivsus
The Phase III clinical development program for Kuvan included 2, randomised placebo-controlled studies in patients with PKU.
Kuvan’ i III faasi kliiniline arendusprogramm sisaldas 2 randomiseeritud ja platseebokontrollitud uuringut PKU- ga patsientidel.
The results of these studies demonstrate the efficacy of Kuvan to reduce blood phenylalanine levels and to increase dietary phenylalanine tolerance.
Nende uuringute tulemused näitavad Kuvan’ i efektiivsust vere fenüülalaniini taseme langetamisel ja tolerantsuse suurendamisel toiduga saadava fenüülalaniini suhtes.
In 88 subjects with poorly controlled PKU who had elevated blood phenylalanine levels at screening, sapropterin dihydrochloride 10 mg/ kg/ day significantly reduced blood phenylalanine levels as compared to placebo.
88 patsiendil, kelle PKU ei olnud hästi kontrollitud ja kelle veres tuvastati sõeluuringul suurenenud fenüülalaniini tase, vähendas sapropteriindivesinikkloriid annuses 10 mg/ kg/ ööpäevas vere fenüülalaniini taset võrreldes platseeboga märkimisväärselt.
The baseline blood phenylalanine levels for the Kuvan-treated group and the placebo group were similar, with mean ± SD baseline blood phenylalanine levels of 842.7 ± 299.6 μ mol/ l and 888.3 ± 323.1 μ mol/ l, respectively.
Algtasemel oli vere fenüülalaniini sisaldus Kuvan’ i grupis ja platseebogrupis sarnane: vere fenüülalaniini algtasemed ± keskmised standardhälbed (SD) olid vastavalt 842, 7 ± 299, 6 μmol/ l ja 888, 3 ± 323, 1 μmol/ l.
The mean ± SD decrease from baseline in blood phenylalanine levels at the end of the 6 week study period was 235.9 ± 257.0 μ mol/ l for the sapropterin treated group (n=47) as compared to an increase of 2.9 ± 239.5 μ mol/ l for the placebo group (n=41) (p < 0.001).
Pärast 6- nädalast uuringuperioodi oli vere fenüülalaniini taseme keskmine langus ± SD võrreldes algtasemega 235, 9 ± 257, 0 μmol/ l sapropteriiniga ravitud grupis (n=47), võrreldes suurenemisega 2, 9 ± 239, 5 μmol/ l võrra platseebogrupis (n=41) (p < 0, 001).