natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The analysis included 28 patients who received their first dose in study CS2, and then transferred to the extension phase, study CS12. 
Analüüs hõlmas 28 patsienti, kes said esimese annuse uuringus CS2 ja jätkasid siis jätkufaasis, uuringus CS12.
At the time of interim analysis, 22 out of 24 patients (92%) were alive. 
Uuringu vaheanalüüsi ajal oli 24 patsiendist 22 (92%) elus.
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from Spinraza therapy taking into account the benefit of breast-feeding for the child and the benefit of therapy for the woman. 
Rinnaga toitmise katkestamine või ravi katkestamine/jätkamine Spinraza'ga tuleb otsustada, arvestades imetamise kasu lapsele ja ravi kasu naisele.
The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza. 
Otsus ravi alustamiseks peab põhinema individuaalsel eksperthinnangul, mis kaalub iga konkreetse patsiendi puhul eeldatavat ravist saadavat kasu ning Spinraza-ravi võimalikke riske.
Read all of this leaflet carefully before you or your child receives this medicine because it contains important information for you. 
Enne ravimi manustamist teile või teie lapsele lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.
Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies. 
Uuring CS11 on avatud jätkuuuring SMA patsientidele, kes varem osalesid teistes Spinraza kliinilistes uuringutes.
These events can be considered manifestations of post-lumbar puncture syndrome. 
Neid kõrvaltoimeid võib pidada lumbaalpunktsioonijärgse sündroomi tunnusteks.
If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months. 
Säilitusannuse edasilükkamisel või vahelejäämisel tuleb Spinraza't manustada niipea kui võimalik ja jätkata annustamist iga 4 kuu järel.
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit. 
20-st uuringus osalejast oli 11 (55%) elus ja viimase visiidi ajal ilma püsiva ventilatsioonita.
It is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy and breast-feeding. 
Eelistatav on vältida Spinraza kasutamist raseduse ja imetamise ajal.
*Adverse events considered related to the lumbar puncture procedure. 
* Kõrvaltoimed, mida peeti seotuks lumbaalpunktsiooni protseduuriga.
• Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) 
• Hüdrotsefaalia (liigse vedeliku kogunemine ümber aju)
An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months). 
Vaheanalüüs viidi läbi, kui patsientide uuringuaja mediaan oli 27,1 kuud (15,1...35,5 kuud) ja patsientide mediaanvanus viimase visiidi ajal oli 26,0 kuud (14,0...34,3 kuud).
These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A). 
Neid tulemusi toetab II faasi avatud uuring sümptomaatilistel patsientidel, kellel oli diagnoositud SMA (CS3A).
Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off. 
Ravimivastaste antikehade esinemissagedus oli üldiselt väike, 15 (4%) patsienti klassifitseeriti üldiselt ravimivastaste antikehade suhtes positiivseks, neist 4 olid mööduva vastusega, 5 püsiva vastusega ja 6 patsiendil olid vastused, mida ei olnud võimalik andmete registreerimisel liigitada mööduvaks või püsivaks.
An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number. 
Täiendav kliiniline uuring CS7 (EMBRACE) avati patsientidele, kes ei saanud osaleda uuringus CS3B või uuringus CS4 oma ea või SMN2 koopia numbri tõttu.
The majority of these are reported within 72 hours of the procedure. 
Enamasti on neist teatatud esimese 72 protseduurile järgnenud tunni jooksul.
For persistent elevated urinary protein, further evaluation should be considered. 
Püsiva suurenenud valgusisalduse korral tuleb kaaluda täiendavat hindamist.
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows: 
Võttes arvesse ravimiohutuse riskihindamise komitee hindamisaruannet nusinerseeni perioodilise ohutusaruande (perioodiliste ohutusaruannete) kohta, on inimravimite komitee teaduslikud järeldused järgmised:
The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number). 
Enamikul patsientidest (88%) on kolm SMN2-geeni koopiat (8%-l on 2 koopiat, 2%-l 4 koopiat ja 2%-l ei ole koopiate arv teada).
The median age at first dose was 162 days. 
Mediaanne vanus esimese annuse saamisel oli 162 päeva.
Reproductive toxicology studies were conducted using subcutaneous administration of nusinersen in mice and rabbits. 
Reproduktsioonitoksilisuse uuringutes manustati nusinerseeni subkutaanselt hiirtele ja küülikutele.
Additional side effects not seen in clinical trials: 
Kõrvaltoimed, mida ei täheldatud kliiniliste uuringute käigus:
The impact of immunogenicity on safety was not formally analysed as the number of patients with ADAs was low. 
Immunogeensuse mõju ohutusele nõuetekohaselt ei analüüsitud, kuna ravimivastaste antikehadega patsientide arv oli väike.
How long to use Spinraza 
Kui kaua Spinraza't kasutada
The majority of patients studied were Caucasian. 
Enamik uuritud patsientidest olid europiidsest rassist.
The recommended dosage is 12 mg (5 ml) per administration. 
Soovitatav annus on 12 mg (5 ml) manustamiskorra kohta.
The need for continuation of therapy should be reviewed regularly and considered on an individual basis depending on the patient's clinical presentation and response to the therapy. 
Vajadust ravi jätkamiseks tuleb regulaarselt uuesti hinnata ning otsus tuleb langetada individuaalselt sõltuvalt patsiendi kliinilistest vaevustest ja ravivastusest.
At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive. 
Uuringu CS11 vaheanalüüsi ajal oli 65 patsiendist 61 (94%) elus.
Proportion achieving pre-defined motor milestone responder criteria (HINE section 2)4,5 
Eelnevalt ravivastusena määratletud motoorse arengutähise kriteeriumid saavutanute osakaal (HINE 2. jaotis)4,5
Some patients were implanted with a ventriculo-peritoneal shunt. 
Mõnedele patsientidele paigaldati ventrikuloperitoneaalne šunt.
All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1. 
Kõigil patsientidel oli viimase hindamise ajal võime imeda ja neelata, 22 (88%) imikul saavutati HINE-i 1. jao järgi maksimaalne näitaja.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of Spinraza during pregnancy. 
Ettevaatusena on parem vältida Spinraza kasutamist raseduse ajal.
Motor function Motor milestones3 
Motoorne funktsioon Motoorsed arengutähised3
On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information 
Nusinerseeni kohta tehtud teaduslike järelduste põhjal on inimravimite komitee arvamusel, et nusinerseeni sisaldava(te) ravimpreparaadi (ravimpreparaatide) kasulikkuse ja riski suhe jääb samaks, kui ravimiteabes tehakse soovitatud muudatused.
In toxicity studies in animals no effects on male or female fertility were observed (see section 5.3). 
Toksilisuse uuringutes loomadega mõju isas- või emasloomade fertiilsusele ei täheldatud (vt lõik 5.3).
Once drawn into the syringe, if the solution is not used within 6 hours, it must be discarded. 
Kui süstlasse tõmmatud lahust ei kasutata 6 tunni jooksul, tuleb see ära visata.
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency. 
Kaasasündinud sügava hüpotoonia ja hingamispuudulikkusega patsiendid, kelle puhul ei ole Spinraza kasutamist uuritud, ei pruugi saada ravimist raske SMN-valgu vaeguse tõttu kliiniliselt olulist kasu.
Median age at first dose was 22 days. 
Mediaanne vanus esimese annuse saamisel oli 22 päeva.
Proportion of patients who achieved new motor milestones at 15 months4 
15. kuuks uusi motoorseid arengutähiseid saavutanud patsientide osakaal4
In vitro studies indicate that the likelihood for interactions with nusinersen due to competition for plasma protein binding, or competition with or inhibition of transporters is low. 
In vitro uuringute kohaselt on transporterite inhibeerimise või nendega konkureerimise tõttu või konkureerimise tõttu plasmavalkudega seondumisel vähetõenäoline koostoimete tekkimine nusinerseeniga.
The injection must not be administered in areas of the skin where there are signs of infection or inflammation. 
Süstet ei tohi manustada piirkonnas, kus nahal esineb infektsiooni- või põletikunähte.
In repeat-dose toxicity studies (14-weeks and 53-weeks) of intrathecal administration to juvenile cynomolgus monkeys, nusinersen was well tolerated. 
Korduvtoksilisuse uuringutes (14 nädalat ja 53 nädalat) talusid noored Cynomolgus-makaagid nusinerseeni intratekaalset manustamist hästi.
Study CS11 enrolled infantile and later-onset patients including those who had completed studies CS3B, CS4 and CS12. 
Uuringusse CS11 olid kaasatud imikud ja hilisema algusega patsiendid, sealhulgas need, kes olid läbinud uuringud CS3B, CS4 ja CS12.
If clinically indicated, urine protein testing (preferably using a first morning urine specimen) is recommended. 
Kui see on kliiniliselt näidustatud, on soovitatav kontrollida valgu esinemist uriinis (eelistatult esimeses hommikuses uriinis).
If you or your child miss a dose of Spinraza, speak with your doctor so that Spinraza can be given as soon as possible. 
Kui teil või teie lapsel jääb Spinraza annus saamata, pidage nõu oma arstiga, nii et Spinraza't saaks manustada niipea kui võimalik.
If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days. 
Külmkapi puudumisel võib Spinraza't hoida kuni 14 päeva originaalpakendis, valguse eest kaitstult, temperatuuril kuni 30°C.
Initiation of treatment sooner after symptom onset resulted in earlier and greater improvement in motor function than those with delayed treatment initiation; however, both groups experienced benefit compared to sham-control. 
Ravi varasem alustamine pärast sümptomite tekkimist parandas motoorset funktsiooni kiiremini ja ulatuslikumalt kui ravi hiljem alustanutel, kuid võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga said ravist kasu mõlemad rühmad.
No serious complications of lumbar puncture, such as serious infections, have been observed in the clinical trials of Spinraza. 
Lumbaalpunktsiooni tõsiseid tüsistusi, näiteks tõsiseid infektsioone, Spinraza kliinilistes uuringutes ei täheldatud.
This will be done by a doctor experienced in doing lumbar punctures. 
Seda teeb lumbaalpunktsiooni tegemises kogenud arst.
1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies. 
1 patsiendil 28-st oli kaks SMN2-geeni koopiat, 21-l oli 3 koopiat ja 6-l oli 4 koopiat.
A second gene SMN2, located near SMN1, is responsible for a small amount of SMN protein production. 
SMN1 geeni lähedal paiknev teine geen - SMN2 - on vastutav SMN-valgu vähenenud tootmise eest.
If a loading dose is delayed or missed Spinraza should be administered as soon as possible, with at least 14 days between doses, and continue dosing at the prescribed frequency. 
Küllastusannuse edasilükkamisel või vahelejäämisel tuleb Spinraza't manustada niipea kui võimalik, jättes annuste vahele vähemalt 14 päeva, ja jätkata annustamist ettenähtud sagedusega.
Treatment should be administered by health care professionals experienced in performing lumbar punctures. 
Ravi peavad manustama lumbaalpunktsiooni tegemises kogenud tervishoiutöötajad.
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies. 
Keskmine CHOP INTENDi näitaja viimasel hindamisel oli 61,0 (46...64) patsientidel, kellel oli 2 SMN2 koopiat, ja 62,6 (58...64) patsientidel, kellel oli 3 SMN2 koopiat.
There have been a small number of reports of patients developing hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain) after Spinraza is given. 
On esinenud vähe teateid patsientidest, kellel tekkis pärast Spinraza manustamist hüdrotsefaalia (liigse vedeliku kogunemine ümber aju).
Improvements in motor function were observed among patients continuing Spinraza from Study CS3B, as well as those who initiated Spinraza in Study CS11 (Figure 3), with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation. 
Motoorse funktsiooni paranemist täheldati uuringu CS3B patsientidel, kes jätkasid Spinrazaga, samuti patsientide puhul, kes alustasid Spinrazaga uuringus CS11 (joonis 3), kusjuures suurimat kasu täheldati varem ravi alustanud patsientidel.
At the interim analysis, all 25 patients (2 SMN2 gene copies, n=15; 3 SMN2 gene copies, n=10) were alive without permanent ventilation.. 
Vaheanalüüsis olid kõik 25 patsienti (2 SMN2 geenikoopiat, n = 15; 3 SMN2 geenikoopiat, n = 10) elus ilma püsiva ventilatsioonita.
At baseline, patients had a mean Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score of 21.6, a mean revised upper limb module (RULM) of 19.1, all had achieved independent sitting, and no patients had achieved independent walking. 
Patsientide keskmine ravieelne skoor Hammersmithi laiendatud funktsionaalse motoorse skaala (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, HFMSE) järgi oli 21,6, korrigeeritud ülajäsemete mooduli (revised upper limb module, RULM) test oli keskmiselt 19,1, kõik olid saavutanud iseseisvalt istumise võime ja ükski patsient ei olnud saavutanud iseseisva kõndimise võimet.
A majority of Spinraza treated patients experienced stabilization or improvement in motor function, with the greatest benefit observed in those with earlier treatment initiation. 
Enamikul Spinrazaga ravitud patsientidest tekkis motoorse funktsiooni stabiliseerumine või paranemine, kusjuures suurimat paranemist täheldati varem ravi alustanud patsientidel.
Patients who initiated Spinraza treatment in Study CS11 (n=20) had a median age of 4.0 years (range 3 - 8 years). 
Patsientidel, kes alustasid Spinraza ravi uuringus CS11 (n = 20), oli mediaanvanus 4,0 aastat (vahemik 3...8 aastat).
The majority of these side effects are reported within 72 hours of the procedure. 
Enamasti on teatatud selliste kõrvaltoimete avaldumisest 72 tunni jooksul pärast protseduuri.
The benefits and risks of continuing Spinraza whilst having a "ventriculo-peritoneal shunt" in place are not known at present. 
Spinraza'ga ravi jätkamise kasu-riski suhe, samal ajal, kui teile on paigaldatud ventrikuloperitoneaalne šunt, ei ole hetkel teada.
The extent of improvement in CHOP INTEND is shown in Figure 1 (change from baseline score for each subject). 
Paranemise ulatus CHOP INTEND-i järgi on näidatud joonisel 1 (muutus iga uuringus osaleja ravieelsest skoorist).
Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA). 
Nusinerseen on antisenss-oligonukleotiid (ASO), mis suurendab 7. eksoni osakaalu ellujäämise motoneuroni 2 (survival motor neuron 2, SMN2) informatsiooniribonukleiinhappe (mRNA) transkriptides, seondudes introni splaissi vaigistamissaidiga (intronic splice silencing site, ISS-N1), mis asub SMN2 eellas-informatsiooniribonukleiin-happe (pre-mRNA) 7. intronis.
Spinraza contains the active substance nusinersen which belongs to a group of medicines known as antisense oligonucleotides. 
Spinraza sisaldab toimeainena nusinerseeni, mis kuulub antisenss-oligonukleotiidide ravimirühma.
Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza. 
Pärast uuringu CS4 (CHERISH) lõpetamist kaasati uuringusse CS11 (SHINE) 125 patsienti, kes kõik said Spinrazat.
Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder. 
Neist patsientidest 6 (33%) Spinraza rühmas ja 0 (0%) imiteerivas kontrollrühmas saavutasid uuringuplaanis määratletud motoorse ravivastuse arengutähise kriteeriumid.
Time to onset was reported in 11 of these 20, and ranged from directly following the injection to 1 week after the injection. 
Neist 20 juhust 11 juhul oli teatatud reaktsiooni tekkimiseks kulunud aeg, mis varieerus koheselt süstimise järgsest kuni 1 nädalani pärast süstimist.
It is essentially ‘sodium-free' and can be used by people on a sodium-restricted diet. 
See on sisuliselt naatriumivaba ja piiratud naatriumisisaldusega dieedil olevad isikud võivad seda kasutada.
6Based on log-rank test stratified by disease duration 
6 Haiguse kestuse järgi stratifitseeritud logaritmilise astaktesti põhjal
Autopsy data from patients (n=3) show that nusinersen administered intrathecally is broadly distributed within the CNS achieving therapeutic levels in the target spinal cord tissues. 
Patsientide lahkamisandmed (n = 3) näitavad, et intratekaalselt manustatud nusinerseen jaotub laialdaselt kesknärvisüsteemis, saavutades terapeutilised tasemed seljaaju sihtkudedes.
Unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary. 
Spinraza avamata viaalid võib külmkapist välja võtta ja vajadusel taas tagasi panna.
Among patients treated with Spinraza by lumbar puncture, serious infection, such as meningitis, has been observed. 
Lumbaalpunktsiooni teel Spinraza'ga ravi saavatel patsientidel on täheldatud tõsise infektsiooni (nt meningiit) teket.
In patients with decreased consciousness, an evaluation for hydrocephalus should be considered. 
Teadvuse hägustumisega patsientidel tuleb kaaluda hüdrotsefaalia esinemise võimalust.
Some adverse events commonly associated with lumbar puncture (e.g. headache and back pain) could not be assessed in the infant population exposed to Spinraza due to the limited communication appropriate for that age group. 
Mõningaid sageli lumbaalpunktsiooniga seostatavaid kõrvaltoimeid (nt peavalu ja seljavalu) ei olnud võimalik hinnata Spinraza'ga ravitud imikute populatsioonis tulenevalt eakohasest suhtlusvõime piiratusest.
It is unknown whether nusinersen/metabolites are excreted in human milk. 
Ei ole teada, kas nusinerseen/metaboliidid erituvad rinnapiima.
Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes. 
Nusinerseen metaboliseerub aeglaselt ja valdavalt (3'- ja 5')-eksonukleaasi poolt vahendatud hüdrolüüsi kaudu ning ei ole CYP450 ensüümide substraat, inhibiitor ega indutseerija.
A comparison of motor milestone achievement among the patients with symptomatic infantile-onset SMA and pre-symptomatic SMA is shown in Figure 3. 
Motoorsete arengutähiste saavutamise võrdlus sümptomaatilise imikueas tekkinud SMA-ga ja presümptomaatilise SMA-ga patsientidel on esitatud joonisel 3.
To allow for long term follow up of these patients, at the end of Study CS3B, 89 patients (Spinraza: n=65; sham-control: n=24) enrolled in Study CS11 (SHINE). 
Et võimaldada nende patsientide pikaajalist jälgimist, kaasati uuringu CS3B lõpus uuringusse CS11 (SHINE) 89 patsienti (Spinraza: n = 65; platseebokontroll: n = 24).
Table 2: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS3B Efficacy Parameter 
Esmaste ja teiseste tulemusnäitajate lõppanalüüs - uuring CS3B Efektiivsuse parameeter
Among patients older than the WHO defined window for expected age of achievement (95th percentile), 17 of 22 (77%) had achieved walking alone. 
Patsientide hulgast, kes olid vanemad kui WHO määratletud oodatav saavutusaken (95. protsentiil), kõndisid 22-st patsiendist 17 (77%) iseseisvalt.
An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30). 
CHOP INTENDi keskmise näitaja paranemist täheldati aja jooksul algtasemest kuni päevani 1072 (keskmine muutus 21,30).
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally. 
Enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't, võib arst määrata uriinianalüüsid, et kontrollida, kas teie või teie lapse neerud töötavad normaalselt.
The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA). 
Immunogeenne reaktsioon nusinerseenile tuvastati 346 patsiendil, kelle ravieelseid ja pärast ravi alustamist võetud plasmaproove hinnati ravimivastaste antikehade suhtes.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus. 
Mõned nendest patsientidest vajasid hüdrotsefaalia ravimiseks sellise seadme paigaldamist, mida nimetatakse ventrikuloperitoneaalseks šundiks.
Adverse reactions have been identified during post-approval use of Spinraza. 
Kõrvaltoimeid on tuvastatud ka Spinraza turuletulekujärgse kasutamise ajal.
There are no or limited amount of data from the use of nusinersen in pregnant women. 
Nusinerseeni kasutamise kohta rasedatel andmed puuduvad või on piiratud hulgal.
Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control). 
Haiguse ravieelsed iseärasused olid üldjuhul sarnased, välja arvatud ebavõrdsus nende patsientide osakaaludes, kes olid kunagi saavutanud võime toeta seista (13% patsientidest Spinraza rühmas ja 29% imiteerivas kontrollrühmas) või toe abil kõndida (24% patsientidest Spinraza rühmas ja 33% imiteerivas kontrollrühmas).
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly. 
Enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't, võib arst määrata vereanalüüsid, et kontrollida, kas teie või teie lapse veri hüübib normaalselt.
In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks. 
Spinraza uuringusse CS3B randomiseeritud patsientidel ja arvestades uuringu CS11 kogemust, oli mediaanaeg surmani või püsiva ventilatsioonini 73 nädalat.
Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported. 
Samuti on teatatud kommunikatiivse hüdrotsefaalia, aseptilise meningiidi ja ülitundlikkusreaktsiooni (nt angioödeem, urtikaaria ja lööve) tekkest.
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time. 
20-st (60%) saavutas uuringus esmase tulemusnäitaja, kusjuures motoorse arengutähise saavutamine ajas paranes püsivalt.
Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months. 
Tserebrospinaalvedeliku keskmised minimaalsed nusinerseeni kontsentratsioonid akumuleerusid pärast mitme küllastus- ja säilitusannuse manustamist ligikaudu 1,4- kuni 3-kordseks ja saavutasid tasakaaluseisundi ligikaudu 24 kuu jooksul.