natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment. 
21 patsiendist 16 olid uuringu lõpetamise ajal elus, mediaanne aeg ensüümasendusravi alustamisest kuni viimase hindamiseni oli 44,6 kuud (vahemik 5,7 kuni 105,47 kuud); 5 patsienti surid hingamispuudulikkuse ja haiguse progresseerumise tõttu, neist ükski ei olnud immuuntaluvuse induktsiooni koos ensüümasendusraviga alustamise eel ensüümasendusravi saanud.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions. 
Kaugelearenenud Pompe tõvega patsientidel võib südame- ja hingamistalitlus olla kahjustatud, mistõttu võib nendel patsientidel olla infusiooniga seotud reaktsioonide tõsiste tüsistuste risk suurem.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks. 
Patsientidele manustati 20 mg/kg Myozyme'i üks kord iga kahe nädala järel 26 nädala vältel.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia. 
Imikueas algava Pompe tõve vormi iseloomustab ulatuslik glükogeeni ladestumine südamesse ja skeletilihastesse, mis alati põhjustab kiirestiprogresseeruva kardiomüopaatia, üldise lihasnõrkuse ja hüpotoonia.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached. 
Soovitatav on alustada infusiooni kiirusega 1 mg/kg/h ja suurendada järk-järgult 2 mg/kg/h võrra iga 30 minuti järel kuni maksimaalse infusioonikiiruse, 7 mg/kg/h, saavutamiseni, kui infusiooniga seotud reaktsioonide nähte ei ole.
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 5867%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26. 
3 patsiendist, kellel enne ravi oli märkimisväärne kopsude haaratus (protsentuaalne osakaal eeldatavast istuvas asendis määratud forsseeritud vitaalkapatsiteedist vahemikus 58…67%), kahel kujunes 26. ravinädalaks kliiniliselt oluline istuvas asendis määratud FVC paranemine (+11,5% ja +16,0%) Motoorse talitluse hindamine andis lahknevaid tulemusi.
There are no data from the use of alglucosidase alfa in pregnant women. 
Andmeid alfaalglükosidaasi kasutamise kohta rasedatel ei ole.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 µg/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups respectively. 
Esimese ja kuuenda alfaalglükosidaasi infusiooni järgselt oli keskmine maksimaalne kontsentratsioon vereplasmas (Cmax) 20 mg/kg ja 40 mg/kg annuste gruppides vastavalt 178,2 ja 263,7 µg/ml.
Immunogenicity data from clinical trials and published literature in CRIM-negative infantile-onset patients (IOPD) suggests that the administration of immune tolerance induction (ITI) regimen given to alglucosidase alfa naive patients (prophylactic ITI) may be effective in preventing or reducing the development of High Sustained Antibody Titer (HSAT) against alglucosidase alfa. 
Immunogeensuse andmed kliinilistest uuringutest ja avaldatud kirjandusest CRIM-negatiivsete, imikueas alanud haigusega patsientide kohta viitavad sellele, et patsientidel, kes ei ole saanud ravi alfaalglükosidaasiga, võib alfaalglükosidaasi vastaste antikehade kõrge püsiva tiitri ennetamiseks või vähendamiseks olla efektiivne immuuntaluvuse induktsioon (profülaktiline ITI).
1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials. 
1 Kahes kliinilises uuringus 39 imikueas alanud haigusega patsiendil teatatud kõrvaltoimed.
3 Reactions reported more frequently in the placebo group than in the Myozyme group in late-onset patients. 
3 Kõrvaltoimed, millest teatati sagedamini platseeborühmas kui Myozyme'i rühmas haiguse hilise algusega patsientidel.
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit. 
Ülejäänud 5 patsiendil ei täheldatud pärast 52. nädalat kliiniliselt olulist motoorse võimekuse paranemist (patsientide individuaalne ravikestus oli 104 kuni 168 nädalat; keskmine jälgimisperiood 140 nädalat), sh 4 patsienti kellel ei olnud märkimisväärseid motoorseid oskusi üheski hinnatud positsioonis, ja 1 patsient, kellel olid viimaseks uuringuvisiidiks ainult istumist võimaldavad funktsionaalsed oskused.
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions. 
Enamike reaktsioonide käsitlemisel on olnud efektiivsed infusioonikiiruse vähendamine, infusiooni ajutine katkestamine või infusioonieelne ravi, üldjuhul suukaudsete antihistamiinsete ja/või antipüreetiliste ravimitega ja/või kortikosteroididega.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 µg•h/ml for the 20 mg/kg and 40 mg/kg dose groups. 
Keskmine kontsentratsioonikõvera alune pindala (AUC∞) oli 20 mg/kg ja 40 mg/kg annuste gruppides vastavalt 977,5 ja 1872,5 µg•h/ml.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles. 
Pärast lahustamist on aine selge ja värvitu kuni kahvatukollane lahus, mille sees võib olla tahkeid osakesi.
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2). 
Myozyme'iga ravitud patsientide elulemus oli mitteravitud anamneesipõhise kohordiga võrreldes pikem (vt tabel 2).
Better treatment responses were observed in younger patients with less advanced disease who received prophylactic ITI before development of HSAT, which suggests that early initiation of ITI can result in improved clinical outcomes. 
Paremat ravivastust täheldati noorematel vähem kaugelearenenud haigusega patsientidel, kellele tehti profülaktiliselt immuuntaluvuse induktsioon enne püsiva kõrge antikehade tiitri kujunemist, mis viitab sellele, et varane alustamine immuuntaluvuse induktsiooniga võib parandada kliinilist tulemust.
The study data demonstrated that prophylactic ITI prevents or reduces the occurrence of antibodies against alglucosidase alfa over time, which may maintain clinical benefit of ERT and improve survival in CRIM-negative IOPD patients. 
Uuringuandmed näitasid, et profülaktiline immuuntaluvuse induktsioon hoiab ära või vähendab alfaalgükosidaasivastaste antikehade teket aja jooksul, mis võib säilitada ensüümasendusravi kliinilise kasu ja parandada imikueas alanud CRIM-negatiivsete, imikueas alanud Pompe tõve patsientide elulemust.
Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion. 
Manustamisviis Myozyme'i tuleb manustada veenisisese infusioonina.
• Eyes tearing 
• Silmad jooksevad vett
• Swelling of the arms and legs 
• Käte ja jalgade turse
• One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up. 
• üks uuring Saksamaal, milles osales 38 haiguse hilise algusega patsienti, jälgimisperioodiga kuni 36 kuud;
Myozyme will be given to you under the supervision of a doctor who is experienced in the treatment of Pompe disease. 
Myozyme'i manustatakse teile ainult Pompe tõve ravialaste kogemustega arsti järelvalve all.
Eye disorders not known 
Silma kahjustused teadmata
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline. 
Imikueas alanud Pompe tõvega patsiendid, kellel kirjeldati motoorse võimekuse paranemist, oli motoorne talitlus ravi alguses enam säilinud ja glükogeeni kogus nelipealihases samal ajal madalam.
• Nephrotic Syndrome: swelling of lower limbs, generalized swelling and protein loss in urine 
• Nefrootiline sündroom: alajäsemete tursed, tursed üle kogu keha ja valgukaotus uriinis
In this group of patients a variable response has also been seen with respect to motor function. 
Motoorse talitluse osas on selles patsientide grupis kirjeldatud erinevaid ravivastuseid.
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks. 
Patsiendid juhuslikustati gruppidesse, kus neile manustati kas 20 mg/kg või 40 mg/kg üks kord iga kahe nädala järel 52 nädala jooksul.
Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs. 
Imikueas alanud haigusega patsientidel, kellel tekivad IgG antikehade kõrged tiitrid, on tõenäoliselt suurem risk infusiooniga seotud reaktsioonide sagedasemaks tekkimiseks.
Dizziness Paraesthesia Headache3 
Pööritustunne Paresteesia Peavalu3
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3). 
Ravitud patsientide elulemust võrreldi Coxi proportsionaalse ohtude regressioonianalüüsi abil ravi mittesaanud sarnase anamneesipõhise kohordiga (vt tabel 3).
White to off-white powder. 
Valge kuni koltunudvalge pulber.
It is therefore recommended to perform periodic urinalysis among patients with high IgG antibody titres. 
Seetõttu soovitatakse IgG antikehade kõrge tiitriga patsientidel regulaarselt uriinianalüüse teha.
Nephrotic syndrome was observed in a few patients with Pompe disease treated with alglucosidase alfa and who had high IgG antibody titres (≥ 102,400) (see section 4.8). 
Vähestel Pompe tõvega patsientidel, keda raviti alfaalglükosidaasiga ja kellel olid kõrged IgG antikehade tiitrid (≥ 102 400), täheldati nefrootilist sündroomi (vt lõik 4.8).
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs. 
Motoorne võimekus paranes uuringu ajal veel 4 patsiendil, kes istusid iseseisvalt viimasel uuringu hindamisel (patsientide individuaalne ravikestus oli 78 kuni 130 nädalat; keskmine jälgimisperiood 110 nädalat), kuigi oma jalgu nad funktsionaalselt kasutada ei saanud.
Take care when driving or using any tools or machines shortly after infusion of Myozyme, since you may experience dizziness. 
Vahetult pärast Myozyme'i infusiooni peate olema ettevaatlik autojuhtimisel või mistahes tööriistade või masinate käsitsemisel, sest teil võib tekkida pööritustunne.
Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion). 
Myozyme'i manustatakse veeni tilgutades (veenisisese infusioonina).
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients. 
Pärast 52-nädalast ravi vähenes LVM võrreldes algtasemega kõigil 14 patsiendil, kelle andmed olid kättesaadavad, ja jõudis normi piiridesse 14 patsiendist kolmel.
Perform an immediate inspection of the reconstituted vials for particulate matter and discoloration. 
Lahustatud viaale peab koheselt kontrollima tahkete aineosakeste ja värvuse muutuste suhtes.
N=21 N=48 
N = 48
If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor. 
Kui teil tekivad tursed alajäsemetel või üle kogu keha, teavitage sellest oma arsti.
N=18 N=42 
N = 18
Pompe disease 
Pompe tõbi
Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages. 
Myozyme on näidustatud täiskasvanutele ja igas vanuses lastele.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients. 
Pärast 52-nädalast ravi vähenes LVM võrreldes algtasemega kõigil 12 patsiendil, kelle andmed olid kättesaadavad, ja jõudis normi piiridesse 12 patsiendist 6 patsiendil.
There is no experience with overdose of Myozyme. 
Myozyme'i üleannustamise kohta puuduvad kogemused.
In the rabbit embryofoetal development study, following administration of Myozyme (10-40 mg/kg/day) with coadministration of diphenhydramine, a treatment-related increase in the incidence of abortions and early delivery was observed. 
Küülikute embrüofetaalse arengu uuringus täheldati pärast Myozyme'i (10…40 mg/kg ööpäevas) manustamist koos difenhüdramiiniga abortide ja enneaegsete sünnituste raviga seotud esinemissageduse tõusu See toime oli osaliselt seostatav toksilise toimega emasloomale, sest neil täheldati märkimisväärset toidutarbimise ja kehakaalu tõusu vähenemist.
IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion. 
Neid defineeritakse kui infusiooni ajal või infusioonijärgsete tundide jooksul tekkinud kõrvaltoimeid.
Patients who have experienced IARs (and in particular anaphylactic reactions) should be treated with caution when re-administering Myozyme (see sections 4.3 and 4.8). 
Myozyme'i manustamisel patsientidele, kellel on varasemalt tekkinud infusiooniga seotud reaktsioone (ja eriti anafülaktilisi reaktsioone), tuleb olla ettevaatlik (vt lõigud 4.3 ja 4.8).
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported. 
Rasketest infusioonireaktsioonidest kirjeldati urtikaariat, räginaid, tahhükardiat, hapnikusaturatsiooni langust, bronhospasmi, tahhüpnoed, periorbitaalset ödeemi ja hüpertensiooni.
The most common adverse reactions observed were IARs. 
Kõige sagedamini täheldatud kõrvaltoimed olid infusiooniga seotud reaktsioonid.
However, high and sustained IgG antibody titres also occur in some CRIM-positive patients. 
Samas tekib ka mõningatel CRIM-positiivsetel patsientidel kõrge ja püsiv IgG antikehade tiiter.
Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial). 
Myozyme on viaalis olev infusioonilahuse kontsentraadi pulber (50 mg viaali kohta).
Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision. 
Mõnedele patsientidele manustati alfaalglükosidaasi uuesti edukalt ja nad on jätkanud ravi alfaalglükosidaasiga hoolika kliinilise järelvalve all.
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks). 
Hinnatuna Alberta imikute motoorse skaala (AIMS) eaekvivalentse motoorse võimekuse skooriga, paranes uuringu ajal motoorne võimekus 18 patsiendist 7 patsiendil ja viimasel uuringu hindamisel kõndisid nad iseseisvalt (patsientide individuaalne ravikestus oli 52 kuni 130 nädalat; keskmine jälgimisperiood 94 nädalat).
Due to the proteinaceous nature of the product, particle formation may occur in the reconstituted solution and final infusion bags. 
Seoses preparaadi valgulise iseloomuga võivad manustamiskõlblikuks muudetud lahuses ja infusioonikottides moodustuda osakesed.
Use aseptic technique 
Järgige aseptika reegleid
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution. 
Pöörake või mudige lahjendatud lahuse segamiseks õrnalt infusioonikotti.
Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8). 
Imikueas (nn infantiilse) ja hilise algusega haigusega patsientidel on Myozyme'i infusiooni ajal kirjeldatud tõsiseid ja eluohtlikke anafülaktilisi reaktsioone, k.a anafülaktilist šokki (vt lõik 4.8).
• Mottled skin 
• Sügelev nahk
Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa. 
Alfaalglükosidaasi manustamise ajal peab patsiente jälgima nahka ja teisi elundeid hõlmavate süsteemsete immuunvahendatud reaktsioonide tunnuste ja sümptomite suhtes.
Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended. 
Immunosupressantidega ravitavatel Pompe tõvega patsientidel võib olla raskete infektsioonide risk suurem, mistõttu on soovitatav valvsus.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients. 
Alfaalglükosidaasi farmakokineetilises profiilis ei olnud nende juveniilsete haiguse hilise algusega ja imikuea algusega patsientide vahel erinevusi.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment. 
Imikuea algusega Pompe tõbi; 6 kuu kuni 3,5 aasta vanuste patsientide kliiniline uuring Teine avatud kliiniline uuring hindas Myozyme'i ohutust ja tõhusust 21 patsiendil, kellel oli valdavalt ebatüüpilise kuluga imikueas alanud Pompe tõbi ning kelle vanus ravi alguses oli vahemikus 6 kuud kuni 3,5 aastat.
Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash. 
Selliste reaktsioonide sümptomite hulka kuuluvad madal vererõhk, väga kiire südame löögisagedus, hingamisraskused, oksendamine, näo, huulte või keele turse, nõgestõbi või lööve.
The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion. 
Myozyme'i soovituslik annus on 20 mg/kg kehakaalu kohta manustatuna üks kord 2 nädala järel veenisisese infusioonina.
• Swelling and thickening of the skin at infusion site in case of leakage of the product outside blood vessels 
• Nahaturse ja tihkestumine süstekohas, juhul kui ravim lekib soonest välja
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa 
Myozyme 50 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber Alglucosidasum alfa
Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme. 
Eemaldage ka sama kogus naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahust, mille asemele te panete lahustatud Myozyme'i.
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8). 
Patsientidel, kellel tekivad IgE antikehad alfaalglükosidaasi vastu, on Myozyme'i korduval manustamisel ilmselt suurem infusiooniga seotud reaktsioonide tekke risk (vt lõik 4.8).
Paediatric and older people 
Lapsed ja eakad
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and 
Teisel raviaastal paranes 17 patsiendist 15 patsiendil vanusegrupi kehakaalu protsentiil veelgi (patsientide individuaalne ravikestus oli 78 kuni 142 nädalat; keskmine jälgimisperiood 111 nädalat), 16 patsiendist 10 paranes veelgi protsentiil vanusegrupi pikkuse osas (patsientide individuaalne ravikestus oli 90 kuni 130 nädalat; keskmine jälgimisperiood 113 nädalat) ja 15 patsiendist 11 paranes veelgi protsentiil vanusegrupi pea ümbermõõdu osas (patsientide individuaalne ravikestus oli 90 kuni 130 nädalat; keskmine jälgimisperiood 110 nädalat).
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years. 
Kümmet kaugelearenenud, hilise algusega Pompe tõvega patsienti (10 patsiendist 10 olid ratastoolis ja 10 patsiendist 9 olid hingamisaparaadist sõltuvad), vanuses 9…54 aastat, raviti laiendatud ligipääsuga programmi raames alfaalglükosidaasiga annuses 20…40 mg/ml üks kord iga kahe nädala järel erineva aja vältel alates 6 kuust kuni 2,5 aastani.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections. 
Lahustage Myozyme'i 50 mg viaal 10,3 ml süsteveega.
How Myozyme is given 
Kuidas Myozyme'i teile manustatakse
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historicallycontrolled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment. 
Imikuea algusega Pompe tõbi; 6-kuuste ja nooremate patsientide kliiniline uuring Myozyme'i ohutust ja tõhusust hinnati keskses, juhuslikustatud, avatud, ajaloolise kontrollrühmaga uuringus 18 hingamisaparaadi tuge mittevajaval imikueas alanud haigusega patsiendil, kes olid ravi alguses 6 kuu vanused või nooremad.
Careful consideration should be given to the patient's clinical status prior to administration of Myozyme. 
Enne Myozyme'i manustamist tuleb patsiendi kliinilist seisundit hoolikalt hinnata.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection. 
Lahustatud Myozyme süstige aeglaselt otse naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahusesse.
The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks. 
Alfaalglükosidaasi soovituslik annus on 20 mg/kg kehakaalu kohta manustatuna üks kord 2 nädala järel.
• Severe ulcerative lesions of the skin 
• Rasked haavandilised nahakahjustused
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits. 
104. ravinädalal oli LMV-d võimalik hinnata 10 patsiendil, kellest 9 patsiendil oli väärtus jõudnud normi piiridesse.
Respiratory arrest Apnea 
Hingamise seiskumine Apnoe
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg enzyme/ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres. 
Lahustunud aine maht on 10,5 ml ja see sisaldab 5 mg ensüümi milliliitris, lahus on selge ja värvitu kuni kahvatukollane ning selle sees võivad ujuda väikesed valged niitjad või läbipaistvad kiulised osakesed.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits. 
104. ravinädalal oli LMV-d võimalik hinnata 8 patsiendil, kellest viiel oli väärtus jõudnud normi piiridesse.
Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased 
Südame löögisageduse suurenemine Vererõhu tõus Kehatemperatuuri tõus
The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg of alglucosidase alfa. 
Alfaalglükosidaasi farmakokineetikat hinnati ka eraldi uuringus 21 imikuea algusega Pompe tõvega patsiendil (kõik ravi alguses vanuses 6 kuud kuni 3,5 aastat), kellele alfaalglükosidaasi manustati annuses 20 mg/kg kehakaalu kohta.