natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry. 
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsientide register Meditsiini- või tervishoiutöötajaid julgustatakse osalema ja kaasama kõiki lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkuse diagnoosiga patsiente lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsientide registrisse.
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting. 
Nende kahel või rohkemal patsiendil tekkinud nähtude ja sümptomite hulka kuulusid muu hulgas kõhuvalu, agiteeritus, külmavärinad, kõhulahtisus, ekseem, hüpertensioon, ärrituvus, kõriturse, iiveldus, turse, kahvatus, sügelus, palavik / kehatemperatuuri tõus, lööve, tahhükardia, nõgestõbi ja oksendamine.
b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution. 
b. Soovitatav on lasta KANUMA viaalidel enne lahjendamist soojeneda temperatuurini 15 °C...25 ºC, et vältida alfasebelipaasi valguosakeste moodustumist lahuses.
All patients were receiving 1 mg/kg once every other week. 
Kõikidele patsientidele manustati ravimit annuses 1 mg/kg üks kord iga kahe nädala järel.
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels. 
Sarnaselt KANUMA'ga ravitud patsientidel topeltpimedal perioodil täheldatud tulemustega kutsus ravi alustamine KANUMA'ga avatud perioodil esile ALAT-i sisalduse ja lipiidide parameetrite, sealhulgas LDL-kolesterooli ja HDL-kolesterooli sisalduse kiire paranemise.
• Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test. 
• Teave tervishoiutöötajatele, et ravimivastaste antikehadega patsientide jälgimiseks mõeldud analüüside, sealhulgas analüüsi tellimiseks vajalike üksikasjade eest vastutab müügiloa hoidja.
Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution. 
Selge kuni veidi opalestseeruv, värvitu kuni veidi värviline lahus.
During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa. 
Alfasebelipaasi populatsiooni farmakokineetilise mudeli kovariatsioonanalüüsis ei mõjutanud vanus, kehakaal ja sugu oluliselt alfasebelipaasi kliirensit ega tsentraalset jaotusruumala.
There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics. 
Ravimivastaste antikehade mõju kohta alfasebelipaasi farmakokineetikale on vähe andmeid.
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4). 
Uuringus LAL-CL03 eritus alfasebelipaas annuses 3 mg/kg üks kord nädalas (n=4) mediaanse poolväärtusajaga 0,1 h (vahemikus: 0,1...0,2).
Hypersensitivity reactions including anaphylaxis 
Ülitundlikkusreaktsioonid, sealhulgas anafülaksia
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age. 
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega imikud LAL-CL03 oli KANUMA mitmekeskuseline, avatud, ühe ravirühmaga uuring, kus osales 9 patsienti, kellel oli enne 6 elukuud lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus koos kasvupeetusega või muud tõendid haiguse kiirest progresseerumisest.
The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein. 
Soovitatav annus on 1 mg kehakaalu kg kohta üks kord iga kahe nädala järel tilgutiga veeni.
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages. 
Täiskasvanute andmete mittekambrilise analüüsi põhjal (LALCL01/LAL-CL-04) oli alfasebelipaasi farmakokineetika mittelineaarne, kuna annuste vahemikus 1 kuni 3 mg/kg täheldati ekspositsiooni suurenemist rohkem kui annusega proportsionaalselt.
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment. 
Kui infusiooniga seotud reaktsioon on raskekujuline, võib teie arst KANUMA veeniinfusiooni katkestada ja alustada sobivat ravi.
Each vial contains 20 mg of sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml). 
Iga viaal sisaldab 20 mg alfasebelipaasi 10 ml lahuses (2 mg/ml).
• Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis. 
• Teave selle kohta, kuidas käsitleda raske ülitundlikkusreaktsiooniga, sealhulgas anafülaksiaga patsiente.
Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics. 
Efektiivsuse hindamiseks võrreldi uuringus LAL-CL03 rohkem kui 12 kuu vanuseks elanud KANUMA'ga ravitud patsientide elulemust ravimata patsientide ajaloolise kohordiga, kellel oli kliiniliselt sarnane lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus.
Nervous system disorders 
Närvisüsteemi häired väga sage hüpotoonia
Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis. 
Kliinilistes uuringutes KANUMA'ga ravitud 106 patsiendist kolmel (3%), sealhulgas 1 imikul 14-st (7%) ja 2 lapsel ja täiskasvanul 92-st (2%) tekkisid anafülaksia nähud ja sümptomid.
e. Up to 10 ml of solution should be slowly withdrawn from each vial and diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion. 
e. Igast viaalist tuleb aeglaselt välja tõmmata kuni 10 ml lahust ja lahjendada see naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) infusioonilahusega.
It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk. 
Ei ole teada, kas alfasebelipaas eritub rinnapiima.
Each vial of 10 ml contains 20 mg sebelipase alfa. 
Iga 10 ml viaal sisaldab 20 mg alfasebelipaasi.
Injury, poisoning and procedural complications 
Vigastus, mürgistus ja protseduuri tüsistused sage infusiooniga seotud reaktsioonc a
The medicine will be diluted before being given to you or your child. 
Enne teile või teie lapsele manustamist ravim lahjendatakse.
There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups. 
Alfasebelipaasi farmakokineetika kohta mitte-europiidse rassi etnilistes rühmades on andmed piiratud.
Very common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA 
Väga sage = esines ≥ 1 patsiendil, kellele manustati KANUMA't b
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml 
RAVIMVORM JA PAKENDI SUURUS Infusioonilahuse kontsentraat Üks 10 ml viaal
LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood. 
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus on harvaesinev, kõrge haigestumuse ja suremusega haigus, millesse haigestutakse imikueast kuni täiskasvanueani.
Reproductive system and breast disorders 
Reproduktiivse süsteemi ja rinnanäärme häired sage menorraagia
There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility. 
Alfasebelipaasi toime kohta fertiilsusele kliinilised andmed puuduvad.
Each 10 ml vial contains 33 mg sodium. 
Iga 10 ml viaal sisaldab 33 mg naatriumi.
≥ 18 years old N=18 Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* Week 0 Week 22* AUCss (ng∙hr/mL) 1133.8 941.6 1436.4 1453.6 1989.3 1861.0 Cmax (ng/mL) Tmax (hr) CL (L/hr) Vc (L) T1/2 (hr) * Week 22 for placebo patients reset to Week 0, i.e. first week of active treatment. 
AUCss (ng∙h/ml) Cmax (ng/ml) Tmax (tundides) CL (l/h) Vc (l) t1/2 (h) * 22. nädal platseebot kasutanud patsientidele, kes alustasid uuesti 0 nädalast, s.t toimeainega ravi esimesest nädalast AUCss = plasmakontsentratsiooni ja aja kõvera alune pindala püsikontsentratsiooni tingimustes Cmax = maksimaalne kontsentratsioon Tmax = aeg maksimaalse kontsentratsiooni saavutamiseni CL = kliirens Vc = keskne jaotusruumala T1/2 = poolväärtusaeg
STATEMENT OF ACTIVE SUBSTANCE(S) Each vial contains 20 mg sebelipase alfa in 10 ml of solution (2 mg/ml) 
TOIMEAINE(TE) SISALDUS Iga viaal sisaldab 20 mg alfasebelipaasi 10 ml lahuses (2 mg/ml)
Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa. 
Iga ml kontsentraati sisaldab 2 mg alfasebelipaasi.
For instructions on dilution of the medicinal product before administration, see section 6.6. 
Ravimpreparaadi lahjendamise juhised vt lõik 6.6.
Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment. 
Pärast ravi alustamist on täheldatud kooskõlas ravimi toimemehhanismiga vere kolesterooli ja triglütseriidide taseme asümptomaatilist tõusu.
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): LAL Deficiency Registry: Non-interventional, multicentre, prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase Deficiency to further understand the disease, its progression and any associated complication, and to evaluate the long-term efficacy (normalisation of hepatic function) and safety 
Müügiloa saamise järgne mittesekkuv ohutusuuring: lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsientide register: Mittesekkuv, mitmekeskuseline, lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsientide prospektiivne haiguse ja kliinilise tulemuse register haigusest, selle süvenemisest ja mis tahes seotud tüsistustest arusaamise edendamiseks ja Kanuma pikaajalise tõhususe (maksatalitluse normaliseerumine) ja ohutuse (eriti ülitundlikkusreaktsioonid, sealhulgas anafülaksia, ja potentsiaalselt ravivastust mõjutav ravimivastaste antikehade teke) hindamiseks kokkulepitud protokolli järgi.
dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability 
öökimine kõhulahtisus nõgestõbi lööve oksendamine sügelus nahapinnast kõrgem lööve punetav nahaturse palavik turse külmavärinad hingamise kiirenemine vere hapnikuvaegus kiirenenud südametegevus ärrituvus
The recommended dose in children and adults who do not present with rapidly progressive LAL deficiency prior to 6 months of age is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once every other week. 
Lastel ja täiskasvanutel, kellel kiiresti progresseeruv lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus ei ole avaldunud enne kuut elukuud, on soovitatav annus 1 mg/kg, mida manustatakse intravenoosse infusioonina üks kord iga kahe nädala järel.
Most patients who developed ADA did so within the first 2 months of exposure. 
Enamikul patsientidest, kellel tekkisid ravimivastased antikehad, tekkisid need ravi esimese 2 kuu jooksul.
Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02 
Teatati osana uuringus LAL-CL02 esinenud kõrvaltoimest ühel patsiendil, kellele manustati KANUMA't d
The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week. 
Tabeli 2 andmetes on kirjeldatud kõrvaltoimeid, mida esines lastel ja noorukitel, kellele manustati alfasebelipaasi kliinilistes uuringutes annustes 1 mg/kg iga kahe nädala järel.
The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly. 
Kiiresti progresseeruva lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega imikute (< 6 kuu vanused) soovitatav algannus on 1 mg/kg, mida manustatakse intravenoosse infusioonina üks kord nädalas.
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA 
Esines ≥ 2 patsiendil, kellele manustati KANUMA't
KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique. 
KANUMA't tuleb lahjendada naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) infusioonilahusega, järgides aseptika nõudeid.
How to store KANUMA 
Kuidas KANUMA't säilitada
Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate 
Trinaatriumtsitraatdihüdraat (täpsem teave on esitatud pakendi infolehel) Sidrunhappe monohüdraat
There is a lack of data in patients with renal impairment. 
Andmed neerukahjustusega patsientide kohta puuduvad.
Due to the proteinaceous nature of the product, slight flocculation (e.g., thin translucent fibres) may be present in the vialed solution and is acceptable for use. 
Preparaadi valgulise iseloomu tõttu võib viaali pakendatud lahuses esineda kerget flokulatsiooni (st õhukesi, läbipaistvaid osakesi või kiude), mis ei ole takistuseks ravimi kasutamisel.
In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA. 
Uuringus LAL-CL02 tekkisid ravimivastased antikehad 5 uuritud lapsel ja täiskasvanul 35-st (14%), kellele manustati KANUMA't uuringu 20-nädalasel topeltpimedal perioodil.
If you or your child experiences a severe infusion reaction like this, seek immediate medical attention. 
Kui teil või teie lapsel tekib raske infusioonireaktsioon, pöörduge kohe arsti poole.
See Table 5 for recommended total infusion volumes by weight range. 
Soovitatavaid infusiooni kogumahte olenevalt kehakaalu vahemikust vt tabelist 5.
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure. 
Patsientidel, kellel tekkisid ravimivastased antikehad, tekkisid need ravi esimese 3 kuu jooksul.
How KANUMA works 
Kuidas KANUMA toimib
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in 3 of the 4 patients. 
3 patsiendil 4-st langesid ravimivastaste antikehade tiitrid ravi jätkudes määramatule tasemele.
KANUMA contains the active substance sebelipase alfa. 
KANUMA sisaldab toimeainena alfasebelipaasi.
Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps. 
KANUMA ettevalmistamisel ja kasutamisel tuleb järgida järgmisi samme.
LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme. 
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus on autosoom-retsessiivne lüsosoomide sisalduse häire, millele on iseloomulik geenidefekt, mille tulemusena ensüümi lüsosomaalse happelise lipaasi aktiivsus märgatavalt väheneb või kaob.
In the spleen, LAL deficiency results in splenomegaly, anemia, and thrombocytopenia. 
Põrnas põhjustab lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus splenomegaaliat, aneemiat ja trombotsütopeeniat.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated-dose toxicity in rats and monkeys, or fertility, embryo-foetal and peri- and postnatal development in rats and rabbits. 
Farmakoloogilise ohutuse, rottidel ja ahvidel korduvtoksilisuse või rottide ja küülikute fertiilsuse, embrüo ja loote arengu ja peri- ja postnataalse arengu mittekliinilised uuringud ei ole näidanud kahjulikku toimet inimesele.
Infections and infestations 
Infektsioonid ja infestatsioonid sage kuseteede infektsioon
In LAL-CL03, 4 of 7 evaluable infants (57%) developed ADA during treatment with KANUMA. 
Uuringus LAL-CL03 tekkisid KANUMA-ravi ajal ravimivastased antikehad 4 uuritud imikul 7-st (57%).
Signs and symptoms included chest discomfort, conjunctival injection, dyspnoea, generalised and itchy rash, hyperaemia, mild eyelid oedema, rhinorrhoea, severe respiratory distress, tachycardia, tachypnoea and urticaria. 
Nende nähtude ja sümptomite hulka kuulusid ebamugavustunne rindkeres, silmade turse, düspnoe, generaliseerunud ja sügelev lööve, hüpereemia, kerge lauturse, rinorröa, raske respiratoorne distress, tahhükardia, tahhüpnoe ja nõgestõbi.
Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period. 
Platseebot kasutanud patsientidel oli topeltpimedal perioodil seerumi transaminaaside sisaldus jätkuvalt kõrge ja seerumi lipiidide sisaldus hälbinud.
Deficient LAL enzyme activity results in the lysosomal accumulation of cholesteryl esters and triglycerides. 
Ensüümi lüsosomaalse happelise lipaasi aktiivsuse puudulikkuse tulemusel kuhjuvad lüsosoomides kolesterüülestrid ja triglütseriidid.
At the time of initial ADA positivity, 3 patients were receiving a dose of 1 mg/kg once weekly and 1 patient was receiving a dose of 3 mg/kg once weekly. 
Ravimivastaste antikehade avastamise hetkel manustati 3 patsiendile ravimit annuses 1 mg/kg üks kord nädalas ja 1 patsiendile annuses 3 mg/kg üks kord nädalas.
The active substance is sebelipase alfa. 
Toimeaine on alfasebelipaas.
See Table 1 for recommended total infusion volumes by weight range. 
Soovitatavaid infusiooni kogumahte olenevalt kehakaalu vahemikust vt tabelist 1.
What KANUMA looks like and contents of the pack KANUMA is supplied as a concentrate for solution for infusion. 
KANUMA't turustatakse infusioonilahuse kontsentraadina.
If you or your child experiences symptoms like these, seek immediate medical attention. 
Kui teil või teie lapsel tekib mõni nimetatud sümptom, pöörduge kohe arsti poole.
Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations. 
Düslipideemia esinemine on tavaline madala tihedusega lipoproteiinide (LDL) ja triglütseriidide sisalduse tõusu ja kõrge tihedusega lipoproteiinide (HDL) sisalduse languse puhul, mida seostatakse maksa suurenenud rasvasisalduse ja transaminaaside aktiivsuse tõusuga.
Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose. 
Nende andmete põhjal oli alfasebelipaasi farmakokineetika mittelineaarne, kuna annusevahemikus 1 kuni 3 mg/kg täheldati ekspositsiooni suurenemist rohkem kui annusega proportsionaalselt.
KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion 
KANUMA 2 mg/ml infusioonilahuse kontsentraat
LDL-cholesterol, mean % change from baseline non-HDL-cholesterol, mean % change from baseline Normalisation of AST 
Teisesed tulemusnäitajad LDL-kolesterool, keskmine muutus % algtasemega võrreldes mitte-HDL-kolesterool, keskmine muutus % algtasemega võrreldes
Very common Tachycardia b 
Südame häired väga sage tahhükardia b
KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency. 
KANUMA on näidustatud pikaajaliseks ensüümasendusraviks lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega igas vanuses patsientidel.
ANNEX II A. MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE 
BIOLOOGILISE TOIMEAINE TOOTJA JA RAVIMIPARTII KASUTAMISEKS VABASTAMISE EEST VASTUTAV TOOTJA
Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure. 
Lipiidide kuhjumine sooleseina põhjustab imendumishäireid ja kasvupeetust.
KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa 
KANUMA 2 mg/ml infusioonilahuse kontsentraat Alfasebelipaas (sebelipasum alfa)
MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS 10 ml VIAL 
MINIMAALSED ANDMED, MIS PEAVAD OLEMA VÄIKESEL VAHETUL SISEPAKENDIL
Table 1: Adverse reactions reported in infants c receiving KANUMA 
Kõrvaltoimed imikutel c, kellele manustati KANUMA't
ADA titres decreased to undetectable levels during continued treatment in all patients. 
Ravi jätkudes langesid kõikide patsientide ravimivastaste antikehade tiitrid määramatule tasemele.
Table 2: Adverse reactions reported in children and adultsd receiving KANUMA MedDRA System organ class 
Kõrvaltoimed lastel ja täiskasvanutel d, kellele manustati KANUMA't
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT KANUMA 2 mg/ml concentrate for solution for infusion sebelipase alfa 
RAVIMPREPARAADI NIMETUS KANUMA 2 mg/ml infusioonilahuse kontsentraat sebelipasum alfa
NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION KANUMA 2 mg/ml sterile concentrate sebelipase alfa 
RAVIMPREPARAADI NIMETUS JA MANUSTAMISTEE(D) KANUMA 2 mg/ml steriilne kontsentraat sebelipasum alfa pärast lahjendamist i.v.
LAL deficiency registry 
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA c Age at first dose: 1 to 6 months 
Vanus esimese annuse saamisel: 1 kuni 6 kuud Tabel 2.
Menorrhagia 
Süstevesi
Immune system disorders 
Immuunsüsteemi häired väga sage lauturse
QUALITATIVE AND QUANTITATIVE COMPOSITION Each ml of concentrate contains 2 mg sebelipase alfa*. 
Iga ml kontsentraati sisaldab 2 mg alfasebelipaasi (sebelipasum alfa)*.
Hyperaemia e, hypotension 
Vaskulaarsed häired sage hüpereemiae, hüpotensioon
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response. 
Kliinilise ravivastuse põhjal tuleb kaaluda annuse tõstmist tasemele 3 mg/kg üks kord nädalas.
Each vial contains 33 mg sodium. 
Teadaolevat toimet omav abiaine: Iga viaal sisaldab 33 mg naatriumi.
Patients have developed anti-drug antibodies (ADA) to sebelipase alfa. 
Patsientidel on tekkinud alfasebelipaasi vastaseid antikehi.
This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications. 
See tähendab, et see asendab lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsientidel puudulikku või defektset lüsosomaalse happelise lipaasi ensüümi.Selle ravimi toime seisneb meditsiinilisi tüsistusi, sealhulgas kasvupeetust, maksafunktsiooni kahjustust ja südames avalduvaid tüsistusi põhjustavate rasvade kogunemise vähendamises.
Transient hyperlipidaemia 
Mööduv hüperlipideemia
Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e 
, kõhu puhitus, iiveldus b,e
Improvement in growth occurs as a result of substrate reduction in the intestine. 
Substraadi vähenemine sooles viib kasvu paranemiseni.
Very common Diarrhoea, gastro-oesophageal reflux disease, retching, vomiting b 
Seedetrakti häired väga sage kõhulahtisus, gastroösofageaalne reflukshaigus, iiveldus, oksendamineb
Very common Respiratory distress, wheezing, cough, rhinitis, nasal congestion, sneezing 
Respiratoorsed, rindkere ja mediastiinumi häired väga sage respiratoorne distress, vilistav hingamine, köha, riniit, ninakinnisus, aevastamine
Trisodium citrate dihydrate Citric acid monohydrate Human serum albumin Water for injections 
Trinaatriumtsitraatdihüdraat Sidrunhappe monohüdraat Humaanalbumiin Süstevesi
Anxietyc, insomnia 
Psühhiaatrilised häired sage ärevus c, unetus
It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency). 
Seda kasutatakse lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega igas vanuses patsientide raviks.
Very common Chills, hyperthermia, pyrexia b, 
Üldised häired ja manustamiskoha reaktsioonid väga sage külmavärinad, hüpertermia, palavik b,
Very common Hypertension, pallor b 
Vaskulaarsed häired väga sage hüpertensioon, kahvatus b
No dosing adjustment is recommended in patients with renal or hepatic impairment based on current knowledge of the pharmacokinetics and pharmacodynamics of sebelipase alfa. 
Lähtudes praegu teadaolevatest andmetest alfasebelipaasi farmakokineetika ja farmakodünaamika kohta, ei soovitata neeru- või maksafunktsiooni kahjustusega patsientide annust kohandada.
Vascular disorders 
makulopapulaarne lööve