natgillin/translations-raw huggingface dataset:
The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Alfasebelipaasi farmakokineetika lastel ja täiskasvanutel määrati kindlaks populatsiooni farmakokineetilise analüüsiga 65 patsiendil, kellel oli lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus ja kellele manustati uuringus LAL-CL02 KANUMA intravenoosseid infusioone annuses 1 mg/kg üks kord iga kahe nädala järel.
A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
Lubatud oli ka annuse edasine tõstmine tasemele 5 mg/kg üks kord nädalas.
Diarrhoea b,e
, kõhuvalu b,e
In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
Maksas põhjustab see kuhjumine hepatomegaaliat, maksa rasvasisalduse suurenemist, kroonilisele maksakahjustusele viitavat transaminaaside sisalduse tõusu ja progresseerumist fibroosiks, tsirroosi ja lõppstaadiumis maksahaiguse tüsistusi.
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Teised koostisosad on trinaatriumtsitraatdihüdraat (vt lõigu 2 punkti ‘KANUMA sisaldab naatriumi'), sidrunhappe monohüdraat, humaanalbumiin ja süstevesi.
The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Hinnati järgmisi tulemusnäitajaid: ALAT-i normaliseerumine, LDL-kolesterooli sisalduse langus, mitte-HDL-kolesterooli sisalduse langus, ASAT-i normaliseerumine, triglütseriidide sisalduse langus, HDL-kolesterooli sisalduse tõus, multiehho- ja gradientehho-magnetresonantsuuringuga (MEGEMRT) hinnatud maksa rasvasisalduse vähenemine ning morfomeetriaga mõõdetud maksasteatoosi paranemine.
Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
Alfasebelipaasiga ravitud patsientidel on esinenud ülitundlikkusreaktsioone, sealhulgas anafülaksiat; vt lõik 4.8.
Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Toimemehhanism Alfasebelipaas on rekombinantne inimese lüsosomaalne happeline lipaas (rhLAL).
KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Ravi KANUMA'ga peab toimuma tervishoiutöötaja järelevalve all, kes on kogenud lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega, muude ainevahetushäiretega või krooniliste maksahaigustega patsientide ravis.
In a separate open-label study (LAL-CL01/LAL-CL04) in adult patients with LAL deficiency, improvements in serum transaminase and lipid levels were sustained through the 104-week treatment period.
Eraldi avatud uuringus (LAL-CL01/LAL-CL04), kus osalesid lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega täiskasvanud patsiendid, püsis paranemine seerumi transaminaaside ja lipiidide sisalduses kogu 104-nädalase raviperioodi jooksul.
Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines.
Teatage oma arstile, kui teie või teie laps kasutate/kasutab või olete/on hiljuti kasutanud või kavatsete/kavatseb kasutada mis tahes muid ravimeid.
In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
Kliinilistes uuringutes KANUMA'ga ravitud 106 patsiendist 21-l (20%), sealhulgas 9 imikul 14-st (64%) ja 12 lapsel ja täiskasvanul 92-st (13%), tekkisid nähud ja sümptomid, mis olid kooskõlas ülitundlikkusreaktsiooniga või võisid olla sellega seotud.
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Hinnatud patsientidel, kellel tehti MEGE-MRT-uuringud (n=32 KANUMA rühmas; n=25 platseeborühmas).
No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
Mitte ühelgi patsiendil ei tekkinud antikehi, mis oleksid inhibeerinud in vitro ensüümide aktiivsust ja ühel patsiendil tekkisid antikehad, mis inhibeerisid ensüümi rakkude poolset omastamist in vitro.
Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children.
Korduvtoksilisuse uuringud noorte makaakidega (Cynomolgus) ei näidanud toksilisust imikutel soovitatavatest annustest kuni 3 korda suuremate ja täiskasvanutel/lastel soovitatavatest annustest kuni 10 korda suuremate annuste korral.
A statistically significant improvement in multiple endpoints was observed in the sebelipase alfatreated group as compared to the placebo group at the completion of the 20-week double-blind period of the study, as shown in Table 3.
Alfasebelipaasiga ravitud rühmas täheldati uuringu 20-nädalase topeltpimeda perioodi lõpuks mitme tulemusnäitaja statistilist olulist paranemist võrreldes platseeborühmaga, nagu tabelis 3 näidatud.
The risks and benefits of re-administering sebelipase alfa following a severe reaction should be considered.
Pärast rasket reaktsiooni tuleb kaaluda alfasebelipaasi uuesti manustamisega seotud riske ja kasu.
Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients.
Kahe maksabiopsiaga patsientidest, keda raviti KANUMA'ga, paranes maksasteatoos (morfomeetriaga mõõdetuna) 63%-l (10/16) (vähenemine vähemalt ≥ 5%) võrreldes 40%-ga (4/10) platseebot saanud patsientidest.
LAL deficiency presenting in infants is a medical emergency with rapid disease progression over a period of weeks that is typically fatal within the first 6 months of life.
Imikutel tekkiv lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus vajab erakorralist ravi, sest haigus progresseerub kiiresti (nädalate jooksul) ja lõpeb tavaliselt esimese 6 elukuu jooksul surmaga.
You or your child may be monitored by your doctor or nurse for an additional hour after the infusion.
Arst või õde võib teid või teie last ühe tunni jooksul pärast infusiooni jälgida.
Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Olenevalt kliinilisest ravivastusest tõsteti annus tasemele 3 mg/kg üks kord nädalas juba 1 kuu või kuni 20 kuu möödumisel ravi alustamisest annusega 1 mg/kg.
Obligation to conduct post-authorisation measures The MAH shall complete, the measures described below:
Müügiloajärgsed kohustused Müügiloa hoidja rakendab ettenähtud aja jooksul järgmisi meetmeid:
The association between the development of ADA to sebelipase alfa and reductions in treatment effect or the occurrence of adverse reactions has not been determined.
Alfasebelipaasi vastaste antikehade tekkimise ja ravitoime vähenemise või kõrvaltoimete tekkimise vahelist seost ei ole kindlaks tehtud.
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
kuseteede infektsioon lauturse kolesterooli või triglütseriidide (rasvade) sisalduse ajutine tõus veres kiirenenud südametegevus ärevus unetus pearinglus madal vererõhk näopunetus õhupuudus kõriturse kõhulahtisus kõhuvalu kõhupuhitus iiveldus nõgestõbi lööve sügelus punetav nahaturse menstruatsiooni vereerituse suurenemine värinad ebamugavustunne rinnus turse väsimus infusioonikoha ümbruse kõvenemine palavik
Two patients were determined to be positive for antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Kaks patsienti tunnistati positiivseteks antikehade suhtes, mis inhibeerivad in vitro ensüümide aktiivsust ja ensüümi rakkude poolset omastamist.
Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
Teie arst või meditsiiniõde manustab teile või teie lapsele KANUMA't tilkinfusioonina (tilgutiga) veeni.
In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Patsientidel, kellele oli manustatud KANUMA't topeltpimedal perioodil, püsis ravi esimesel 20 nädalal saavutatud ALAT-i sisalduse vähenemine ning lipiidide, sealhulgas LDL- ja HDL-kolesterooli parameetrite paranemine jätkus.
Body temperature increased, oxygen saturation decreased, blood pressure increased, heart rate increased, respiratory rate increased a
Uuringud väga sage kehatemperatuuri tõus, hapnikuga küllastatuse vähenemine, vererõhu tõus, südame löögisageduse kiirenemine, hingamissageduse suurenemine a
Table 4: Mean Population Pharmacokinetic Parameters
Populatsiooni keskmised farmakokineetilised parameetrid
Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
65 patsienti 66-st registreeriti avatud uuringu perioodi (kuni 130 nädalat), kus KANUMA't manustati 1 mg/kg iga kahe nädala järel.
One infant was treated with 5 mg/kg once weekly in LAL-CL03; no new adverse reactions were reported at this dose.
Üht imikut uuringus LAL-CL03 raviti annusega 5 mg/kg üks kord nädalas; selle annuse korral uusi kõrvaltoimeid ei tekkinud.
Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Patsientidele manustati 2 esimesel nädalal alfasebelipaasi annuses 0,35 mg/kg üks kord nädalas ja seejärel 1 mg/kg üks kord nädalas.
If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
KANUMA-ravi jooksul võib teil või teie lapsel ravimi manustamise ajal või infusioonile järgnevate tundide jooksul tekkida kõrvaltoime (vt lõik 4).
In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Imikutel läbi viidud eraldi uuringus tekkisid ühel viiest uuritud patsiendist antikehad, mis inhibeerisid in vitro ensüümi aktiivsust ja ensüümi rakkude poolset omastamist.
There are no data from the use of sebelipase alfa in pregnant women.
Alfasebelipaasi kasutamise kohta rasedatel andmed puuduvad.
For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
Juhiseid ennetavate meetmete kasutusele võtmiseks ja jälgimiseks ülitundlikkusreaktsioonide suhtes vt lõik 4.4.
Infusion related reaction c a Common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA b Reported at the same frequency in patients receiving KANUMA or placebo or more frequently in patients receiving placebo during the double-blind period of LAL-CL02
Sage = esines ≥ 1 patsiendil, kellele manustati KANUMA't b Esines uuringu LAL-CL02 topeltpimedal perioodil ühesuguse sagedusega KANUMA't või platseebot kasutanud patsientidel või sagedamini platseebot kasutanud patsientidel c
Primary Endpoint Normalisation of ALT
Esmane tulemusnäitaja ALAT-i normaliseerumine a
From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
ALAT-i ja ASAT-i keskmine vähenemine algtasemelt 48. nädalani oli vastavalt -34,0 Ü/l ja -44,5 Ü/l.
LAL deficiency is a genetic disease that leads to liver damage, high blood cholesterol, and other complications due to a build-up of certain types of fats (cholesteryl esters and triglycerides).
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus on geneetiline haigus, mis põhjustab maksafunktsiooni kahjustust, vere kolesteroolisisalduse tõusu ja muid teatavat tüüpi rasvade (kolesterüülestrid ja triglütseriidid) kogunemisest tingitud tüsistusi.
The educational material is aimed to encourage healthcare professionals to enrol patients in the prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiency to monitor for efficacy and safety of Kanuma (LAL Deficiency Registry), with particular regard to hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies (ADA) development impacting response to drug.
Õppematerjal on suunatud tervishoiutöötajatele, et julgustada neid kaasama lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsiente prospektiivsesse haiguse ja kliiniliste tulemuste registrisse, mille eesmärk on jälgida Kanuma tõhusust ja ohutust eriti ülitundlikkusreaktsioonide, sh anafülaksia suhtes ning ravivastust mõjutavate ravimivastaste antikehade tekke suhtes.
Based on the limited data currently available the development of ADA seems to occur more frequently in infants.'
Olemasolevate andmete alusel näib alfasebelipaasi vastaseid antikehi tekkivat sagedamini imikutel.
Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
Lapsed KANUMA manustamise üle kinnitatud hulgiorganpuudulikkusega imikutele otsustab raviarst.
Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Soovitatavad infusioonimahud (1 mg/kg annus)* Kehakaalu vahemik (kg)
Four (4) of 65 patients in the open label period were dose escalated to 3 mg/kg once every other week based on clinical response.
Neli (4) patsienti 65-st viidi avatud perioodis üle suuremale annusele - 3 mg/kg kord iga kahe nädala järel vastavalt kliinilisele ravivastusele.
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
Kui infusiooniga seotud reaktsioon on raskekujuline, võib teie arst kohe KANUMA infusiooni katkestada ja alustada teile või teie lapsele sobivat ravi.
For patients who have signs and symptoms of the disease when they are infants, the recommended starting dose is 1 mg/kg once weekly.
Patsientidel, kellel avalduvad selle haiguse nähud ja sümptomid imikueas, on soovitatav algannus 1 mg/kg üks kord nädalas.
How KANUMA is given
Kuidas KANUMA't manustatakse
Very common side effects reported in infants (1 to 6 months old) are: eyelid swelling agitation high blood pressure decreased muscle tone difficulty breathing wheezing paleness stuffy or swollen nose sneezing cough heartburn (reflux diseases)
Väga sagedad kõrvaltoimed imikutel (1 kuni 6 kuu vanused) on: lauturse agiteeritus kõrge vererõhk lihastoonuse vähenemine hingamisraskus vilistav hingamine kahvatus ninakinnisus või ninaturse aevastamine köha kõrvetised (reflukshaigus)
Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
Alfasebelipaas katalüüsib kolesterüülestrite ja triglütseriidide lüsosomaalset hüdrolüüsi vabaks kolesterooliks, glütserooliks ja vabadeks rasvhapeteks.
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
Patsiendid randomiseeriti saama topeltpimedal perioodil 20 nädala jooksul KANUMA't annuses 1 mg/kg (n=36) või platseebot (n=30) üks kord iga kahe nädala järel.
LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega lapsed ja täiskasvanud LAL-CL02 oli mitmekeskuseline, topeltpime, platseebokontrolliga uuring, kus osales 66 last ja täiskasvanut, kellel oli lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus.
The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
Tabeli 1 andmetes on kirjeldatud kõrvaltoimeid, mida esines imikutel, kellele manustati KANUMA't kliinilistes uuringutes annustes kuni 3 mg/kg nädalas.
It is a solution that is clear to slightly opalescent, and colourless to slightly coloured.
See on selge kuni veidi opalestseeruv ja värvitu kuni veidi värviline lahus.
Body temperature increased b,c
Uuringud sage kehatemperatuuri tõus b,c
Aseptic technique should be used.
Tuleb järgida aseptilika nõudeid.
Very common Agitation b, irritability b
Psühhiaatrilised häired väga sage agiteeritus b, ärrituvus b
The infusion period may be extended in the event of dose escalation.
Annuse tõstmisel võidakse infusiooni kestust pikendada.
LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Ensüümi lüsosomaalse happelise lipaasi aktiivsuse asendamise tulemusel väheneb rasva ja transaminaaside sisaldus maksas ning see võimaldab kolesterüülestrite ja triglütseriidide metabolismi lüsosoomis, mille tulemusel langeb madala tihedusega lipoproteiini (LDL) kolesterooli, mittekõrge tihedusega lipoproteiini (mitte-HDL) kolesterooli ja triglütseriidide sisaldus ning tõuseb HDL-kolesterooli sisaldus.
Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Hinnatud ebanormaalsete algtaseme väärtustega patsientidel (n=36 KANUMA rühmas; n=29 platseeborühmas).
Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes.
Alfasebelipaas seondub raku pinna retseptoritega valgul ekspresseeritud glükaanide vahendusel ning viiakse seejärel lüsosoomidesse.
• Summary of Product Characteristics
• Ravimi omaduste kokkuvõtet
Medical or healthcare professionals are encouraged to participate and enrol all patients diagnosed with LAL deficiency in the LAL deficiency registry.
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsientide register Meditsiini- või tervishoiutöötajaid julgustatakse osalema ja kaasama kõiki lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkuse diagnoosiga patsiente lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega patsientide registrisse.
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Nende kahel või rohkemal patsiendil tekkinud nähtude ja sümptomite hulka kuulusid muu hulgas kõhuvalu, agiteeritus, külmavärinad, kõhulahtisus, ekseem, hüpertensioon, ärrituvus, kõriturse, iiveldus, turse, kahvatus, sügelus, palavik / kehatemperatuuri tõus, lööve, tahhükardia, nõgestõbi ja oksendamine.
b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution.
b. Soovitatav on lasta KANUMA viaalidel enne lahjendamist soojeneda temperatuurini 15 °C...25 ºC, et vältida alfasebelipaasi valguosakeste moodustumist lahuses.
All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
Kõikidele patsientidele manustati ravimit annuses 1 mg/kg üks kord iga kahe nädala järel.
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Sarnaselt KANUMA'ga ravitud patsientidel topeltpimedal perioodil täheldatud tulemustega kutsus ravi alustamine KANUMA'ga avatud perioodil esile ALAT-i sisalduse ja lipiidide parameetrite, sealhulgas LDL-kolesterooli ja HDL-kolesterooli sisalduse kiire paranemise.
• Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test.
• Teave tervishoiutöötajatele, et ravimivastaste antikehadega patsientide jälgimiseks mõeldud analüüside, sealhulgas analüüsi tellimiseks vajalike üksikasjade eest vastutab müügiloa hoidja.
Clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured solution.
Selge kuni veidi opalestseeruv, värvitu kuni veidi värviline lahus.
During the covariate analysis of the population pharmacokinetics model for sebelipase alfa, age, body weight, and sex were not found to have a significant influence on CL and Vc of sebelipase alfa.
Alfasebelipaasi populatsiooni farmakokineetilise mudeli kovariatsioonanalüüsis ei mõjutanud vanus, kehakaal ja sugu oluliselt alfasebelipaasi kliirensit ega tsentraalset jaotusruumala.
There is limited information on the impact of anti-drug antibodies on sebelipase alfa pharmacokinetics.
Ravimivastaste antikehade mõju kohta alfasebelipaasi farmakokineetikale on vähe andmeid.
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
Uuringus LAL-CL03 eritus alfasebelipaas annuses 3 mg/kg üks kord nädalas (n=4) mediaanse poolväärtusajaga 0,1 h (vahemikus: 0,1...0,2).
Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Ülitundlikkusreaktsioonid, sealhulgas anafülaksia
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkusega imikud LAL-CL03 oli KANUMA mitmekeskuseline, avatud, ühe ravirühmaga uuring, kus osales 9 patsienti, kellel oli enne 6 elukuud lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus koos kasvupeetusega või muud tõendid haiguse kiirest progresseerumisest.
The recommended dose is 1 mg per kg body weight once every other week through a drip into a vein.
Soovitatav annus on 1 mg kehakaalu kg kohta üks kord iga kahe nädala järel tilgutiga veeni.
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Täiskasvanute andmete mittekambrilise analüüsi põhjal (LALCL01/LAL-CL-04) oli alfasebelipaasi farmakokineetika mittelineaarne, kuna annuste vahemikus 1 kuni 3 mg/kg täheldati ekspositsiooni suurenemist rohkem kui annusega proportsionaalselt.
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
Kui infusiooniga seotud reaktsioon on raskekujuline, võib teie arst KANUMA veeniinfusiooni katkestada ja alustada sobivat ravi.
Each vial contains 20 mg of sebelipase alfa in 10 ml (2 mg/ml).
Iga viaal sisaldab 20 mg alfasebelipaasi 10 ml lahuses (2 mg/ml).
• Information on how to manage patients experiencing severe hypersensitivity reactions including anaphylaxis.
• Teave selle kohta, kuidas käsitleda raske ülitundlikkusreaktsiooniga, sealhulgas anafülaksiaga patsiente.
Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
Efektiivsuse hindamiseks võrreldi uuringus LAL-CL03 rohkem kui 12 kuu vanuseks elanud KANUMA'ga ravitud patsientide elulemust ravimata patsientide ajaloolise kohordiga, kellel oli kliiniliselt sarnane lüsosomaalse happelise lipaasi puudulikkus.