natgillin/translations-raw huggingface dataset:
• inflammation of the lungs: symptoms may include new or worsening cough, shortness of breath or chest pain;
• kopsude põletik: sümptomiteks võivad olla tekkinud või halvenenud köha, hingeldus või valu rindkeres;
Resolution occurred in 23 patients.
Koliit või kõhulahtisus lahenes 23 patsiendil.
For symptomatic adrenal insufficiency, patients should be managed as recommended in section 4.2.
Sümptomaatilise neerupealiste puudulikkuse korral tuleb patsiente ravida vastavalt lõigus 4.2 esitatud soovitustele.
Rare Respiratory, thoracic and mediastinal disorders Cough/Productive Cough
Harv Respiratoorsed, rindkere ja mediatsiinimi häired
Patients should be monitored for signs and symptoms of colitis or diarrhoea and managed as recommended in section 4.2.
Patsiente tuleb jälgida koliidi või kõhulahtisuse nähtude ja sümptomite suhtes ning ravida vastavalt lõigus 4.2 esitatud soovitustele .
The concentrate is a clear to opalescent, colourless to slightly yellow solution, free from visible particles.
Infusioonilahuse kontsentraat on selge või opalestsentne värvitu kuni veidi kollakas lahus, mis ei sisalda nähtavaid osakesi.
Diabetes insipidus
Mage diabeet
IMFINZI was not discontinued in any patient due to adrenal insufficiency.
Neerupealiste puudulikkuse tõttu ei lõpetatud ravi IMFINZI-ga ühelgi patsiendil.
Grade 3 or 4, or any Grade with positive biopsy
III või IV raskusaste või mistahes raskusaste
One vial of 10 ml of concentrate contains 500 mg of durvalumab.
Üks 10 ml infusioonilahuse kontsentraadi viaal sisaldab 500 mg durvalumabi.
• inflammation or problems of the muscles: symptoms may include muscle pain, or weakness or rapid fatigue of the muscles;
• lihaste põletik või lihasprobleemid: sümptomiteks võivad olla lihasvalu, või lihasnõrkus või kiire lihasväsimus;
Patients should be monitored for signs and symptoms of rash or dermatitis and managed as recommended in section 4.2.
Patsiente tuleb jälgida lööbe või dermatiidi nähtude ja sümptomite suhtes ning rakendada lõigus 4.2 soovitatud ravi.
Patient reported outcomes
Patsientide poolt teavitatud tulemusnäitajad
IMFINZI was discontinued in 2 patients.
Ravi IMFINZI-ga lõpetati kahel patsiendil.
Patients should be monitored for abnormal liver tests prior to and periodically during treatment with IMFINZI, and as indicated based on clinical evaluation.
Patsiente tuleb enne ravi ja regulaarselt ravi ajal IMFINZI-ga ning kliinilisest hindamisest tuleneva näidustuse korral jälgida kilpnäärme funktsionaalsete testide kõrvalekallete suhtes.
Oral candidiasis
Suuõõne kandidiaas
Immune-mediated pneumonitis or interstitial lung disease, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI.
IMFINZIT saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud pneumoniiti või interstitsiaalset kopsuhaigust, mis on määratletud kui seisund, mis vajab ravi süsteemsete kortikosteroididega, ja millel puudub muu selge etioloogia.
Median OS (95% CI)
OS-i mediaan (95% CI)
IMFINZI was not discontinued in any patient due to hypothyroidism.
Hüpotüreoosi tõttu ei lõpetatud ravi IMFINZI-ga ühelgi patsiendil.
• inflammation of the skin: symptoms may include rash, itching, skin blistering or ulcers in the mouth or on other moist surfaces;
• nahapõletik: sümptomiteks võivad olla lööve, sügelus, villiline lööve nahal või haavandid suus või mujal limaskestadel;
Rare (may affect up to 1 in 1000 people)
Harv (võivad tekkida kuni ühel inimesel 1000-st)
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated hypothyroidism occurred in 137 (7.3%) patients, including Grade 3 in 1 (< 0.1%) patient.
IMFINZI monoteraapia kombineeritud ohutusandmebaasi andmetel tekkis immuunvahendatud hüpotüreoos 137 patsiendil (7,3%), sealhulgas III raskusaste ühel patsiendil (< 0,1%).
Immune-mediated type 1 diabetes mellitus occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8).
IMFINZI-t saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud I tüüpi diabeeti (vt lõik 4.8).
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated colitis or diarrhoea occurred in 31 (1.6%) patients, including Grade 3 in 6 (0.3%) patients and Grade 4 in 1 (<0.1%) patient.
IMFINZI monoteraapia kombineeritud ohutusandmebaasi andmetel tekkis immuunvahendatud koliit või kõhulahtisus 31 patsiendil (1,6%), sealhulgas III raskusaste kuuel patsiendil (0,3%) ja IV raskusaste ühel patsiendil (<0,1%).
Patients should be monitored for clinical signs and symptoms of type 1 diabetes mellitus.
Patsiente tuleb jälgida I tüüpi diabeedi kliiniliste nähtude ja sümptomite suhtes.
Immune-mediated type 1 diabetes mellitus
Immuunvahendatud I tüüpi diabeet
• night sweats
• Öine higistamine
f includes hyperthyroidism, autoimmune thyroiditis, thyroiditis, thyroiditis subacute and Basedow's disease.
Hõlmab hüpertüreoosi, autoimmuunset türeoidiiti, türeoidiiti, alaägedat türeoidiiti ja Basedow' tõbe.
Immune-mediated hypophysitis or hypopituitarism occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8).
IMFINZI-t saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud hüpofüsiiti või hüpopituitarismi (vt lõik 4.8).
Immune-mediated hypothyroidism
Immuunvahendatud hüpotüreoos
IMFINZI 50 mg/ml sterile concentrate durvalumab
IMFINZI 50 mg/ml steriilne kontsentraat durvalumabum i.v.
Patients should be monitored for signs and symptoms and managed as recommended in section 4.2.
Patsiente tuleb jälgida nende nähtude ja sümptomite suhtes ning rakendada lõigus 4.2 soovitatud ravi.
It is used when your NSCLC:
Ravimit kasutatakse, kui teie mitteväikerakk-kopsuvähk:
• inflammation of the liver that can cause nausea or feeling less hungry
• Maksapõletik, mis võib põhjustada iiveldust või isutust
HR (95% CI) 2-sided p-value OS at 24 months (%)
HR (95% CI) Kahepoolne p-väärtus OS pärast 24 kuud (%) (95% CI) p-väärtus PFS Sündumste arv (%) PFS-i mediaan (kuud) (95% CI) HR (95% CI) p-väärtus
Forest plot of PFS by PD-L1 expression
PD-L1 ekspressiooni PFS-i blobogramm alarühmade kaupa
OTHER
OS
Sixteen of the 31 patients received high-dose corticosteroid treatment (at least 40 mg prednisone or equivalent per day).
16 patsienti 31-st said ravi kortikosteroidide suurte annustega (vähemalt 40 mg prednisooni või selle ekvivalenti ööpäevas).
(95% CI) HR (95% CI) p-value p < 0.0001
b mediaan (kuud) (95% CI) HR (95% CI) p-väärtus
The storage details are as follows:
VÄLISPAKENDIL PEAVAD OLEMA JÄRGMISED ANDMED
Thirteen of the 19 patients received high-dose corticosteroid treatment (at least 40 mg prednisone or equivalent per day).
13 patsienti 19-st said ravi kortikosteroidide suurte annustega (vähemalt 40 mg prednisooni või selle ekvivalenti ööpäevas).
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated type 1 diabetes mellitus occurred in 1 (< 0.1%) patient (Grade 3).
IMFINZI monoteraapia kombineeritud ohutusandmebaasi andmetel tekkis immuunvahendatud I tüüpi diabeet ühel patsiendil (< 0,1%) (III raskusaste).
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated nephritis occurred in 3 (0.2%) patients, including Grade 3 in 1 (< 0.1%) patient.
IMFINZI monoteraapia kombineeritud ohutusandmebaasi andmetel tekkis immuunvahendatud nefriit kolmel patsiendil (0,2%), sealhulgas III raskusaste ühel patsiendil (< 0,1%).
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated hypopituitarism occurred in 1 (< 0.1%) patient (Grade 3).
IMFINZI monoteraapia kombineeritud ohutusandmebaasi andmetel tekkis immuunvahendatud hüpopituitarism ühel patsiendil (< 0,1%) (III raskusaste).
Hypophysitis/hypopituitarism
Hüpofüsiit/hüpopituitarism
Uncommon (may affect up to 1 in 100 people)
Aeg-ajalt (võivad tekkida kuni ühel inimesel 100-st)
Clear to opalescent, colourless to slightly yellow solution, free from visible particles.
Selge või opalestsentne värvitu kuni veidi kollakas lahus, mis ei sisalda nähtavaid osakesi.
Resolution occurred in 1 patient.
Neerupealiste puudulikkus lahenes ühel patsiendil.
Eleven of the 30 patients received high-dose corticosteroid treatment (at least 40 mg prednisone or equivalent per day).
11 patsienti 30-st said ravi kortikosteroidide suurte annustega (vähemalt 40 mg prednisooni või selle ekvivalenti ööpäevas).
In the combined safety database with IMFINZI monotherapy, immune-mediated adrenal insufficiency occurred in 7 (0.4%) patients, including Grade 3 in 1 (< 0.1%) patient.
IMFINZI monoteraapia kombineeritud ohutusandmebaasi andmetel tekkis immuunvahendatud neerupealiste puudulikkus seitsmel patsiendil (0,4%), sealhulgas III raskusaste ühel patsiendil (< 0,1%).
Grade 2 or 3 Withhold dose
II raskusaste Lükake annustamine edasi
Immune-mediated adrenal insufficiency occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8).
IMFINZI-t saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud neerupealiste puudulikkust (vt lõik 4.8).
Forest plot of OS by PD-L1 expression
PD-L1 ekspressiooni OS-i blobogramm alarühmade kaupa
Nervous System Disorders Myasthenia gravis
Närvisüsteemi häired Raskekujuline müasteenia
Patients should be monitored for signs and symptoms and managed as recommended for other immune-mediated adverse reactions, in section 4.2.
Patsiente tuleb jälgida muude immuunvahendatud kõrvaltoimete nähtude ja sümptomite suhtes ning rakendada lõigus 4.2 soovitatud ravi.
HR (95% CI) p-value p < 0.0001
P < 0,0001
Mix diluted solution by gentle inversion.
Segage lahjendatud lahust, kallutades kotti õrnalt ühele ja teisele poole.
• inflammation of the muscle
• Lihaste põletik
If any of the above apply to you (or you are not sure), talk to your doctor before you are given IMFINZI.
Kui mõni ülalnimetatud punktidest kehtib teie kohta (või kui te pole selles kindel), pidage enne IMFINZI võtmist nõu oma arstiga.
IMFINZI 50 mg/mL concentrate for solution for infusion
IMFINZI 50 mg/ml infusioonilahuse kontsentraat
Immune-mediated hepatitis, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8).
IMFINZIT saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud hepatiiti, mis on määratletud kui seisund, mis vajab ravi süsteemsete kortikosteroididega, ja millel puudub muu selge etioloogia (vt lõik 4.8).
Immune-mediated rash or dermatitis, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8).
IMFINZI-t saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud löövet või dermatiiti, mis on määratletud kui seisund, mis vajab ravi süsteemsete kortikosteroididega, ja millel puudub muu selge etioloogia (vt lõik 4.8).
Myositis
Tootja
Resolution occurred in 2 patients.
Nefriit lahenes kahel patsiendil.
PFS at 12 months (%) (95% CI) PFS at 18 months (%) (95% CI) PFS2 Median PFS2
PFS pärast 12 kuud (%) (95% CI)
• underactive thyroid gland that can cause tiredness or weight gain
• Kilpnäärme alatalitlus, mis võib põhjustada väsimust või kehakaalu suurenemist
Resolution occurred in 18 patients.
Lööve või dermatiit lahenes 18 patsiendil.
Patients should be monitored for clinical signs and symptoms of adrenal insufficiency.
Patsiente tuleb jälgida neerupealiste puudulikkuse kliiniliste nähtude ja sümptomite suhtes.
Consider initial dose of 1 mg/kg/day to 4 mg/kg/day prednisone or equivalent followed by taper
Alustage ravi prednisooni või selle ekvivalendiga annuses 1 kuni 4 mg/kg/ööpäevas, seejärel vähendage järk-järgult kortikosteroidi annust
Immune-mediated nephritis, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8).
IMFINZI-t saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud nefriiti, mis on määratletud kui seisund, mis vajab ravi süsteemsete kortikosteroididega, ja millel puudub muu selge etioloogia (vt lõik 4.8).
• skin rash or itchiness
• Nahalööve või sügelus
IMFINZI 50 mg/ml concentrate for solution for infusion durvalumab
IMFINZI 50 mg/ml infusioonilahuse kontsentraat durvalumabum
Placebo Hazard ratio (95% CI):
Platseebo Riskitihenduste suhe (HR) (95% CI)
Hepatic impairment
Südame häired Müokardiit
Immune-mediated colitis or diarrhoea, defined as requiring use of systemic corticosteroids and with no clear alternate etiology, occurred in patients receiving IMFINZI (see section 4.8).
IMFINZI-t saanud patsientidel on täheldatud immuunvahendatud koliiti ja kõhulahtisust, mis on määratletud kui seisund, mis vajab ravi süsteemsete kortikosteroididega, ja millel puudub muu selge etioloogia (vt lõik 4.8).
Initiate 2 to 4 mg/kg/day prednisone or equivalent followed by a taper
Alustage ravi prednisooni või selle ekvivalendiga annuses 2 kuni 4 mg/kg/ööpäevas, seejärel vähendage järk-järgult kortikosteroidi annust
More information about the medicine can be found on the EMA website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/lartruvo.
Ravimi lisateave on EMA veebilehel: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/lartruvo.
The review of Lartruvo was initiated on 31 January 2019 at the request of the European Commission, under Article 20 of Regulation (EC) No 726/2004.
Lartruvo läbivaatamist alustati 31. jaanuaril 2019 Euroopa Komisjoni nõudel määruse (EÜ) nr 726/2004 artikli 20 alusel.
In January 2019, when preliminary results of the ANNOUNCE study became available, the Agency recommended that no new patients should start treatment with the medicine.
Jaanuaris 2019, kui tehti kättesaadavaks uuringu ANNOUNCE esialgsed tulemused, soovitas amet hoiduda kõnealuse ravimi määramisest uutele patsientidele.
26 April 2019 EMA/237662/2019 Rev.11
19. juuli 2019 EMA/423345/2019
The CHMP opinion will now be forwarded to the European Commission, which will issue a final legally binding decision applicable in all EU Member States.
Inimravimite komitee arvamus edastati Euroopa Komisjonile, kes tegi 19. juulil 2019 lõpliku õiguslikult siduva otsuse, mida kohaldatakse kõigis Euroopa Liidu liikmesriikides.
In addition, the Agency is preparing a scientific publication on this first revocation of a conditional marketing authorisation.
Peale selle valmistab amet ette teadusväljaannet tingimusliku müügiloa esmakordse tühistamise kohta.
The Agency is therefore recommending that the marketing authorisation of the medicine be revoked.
Amet soovitab seetõttu tühistada ravimi müügiloa.
Regarding safety, the data did not show any new safety concerns.
Andmetest ei ilmnenud uusi ohutusprobleeme.
More about the medicine
Lisateave ravimi kohta
Lartruvo is a cancer medicine that was authorised in the EU on 9 November 2016 to treat adults with advanced soft tissue sarcoma, a type of cancer that affects tissues of the body such as muscles, blood vessels and fat tissue.
Lartruvo on vähiravim, millele anti 9. novembril 2019 ELis müügiluba, et ravida täiskasvanuid, kellel on pehmete kudede kaugelearenenud sarkoom, st vähk, mis mõjutab organismi kudesid, näiteks lihaseid, veresooni ja rasvkudet.
• For patients already on treatment with Lartruvo, doctors should consider the available treatment options.
• Kui patsienti juba ravitakse Lartruvoga, peab arst kaaluma olemasolevaid ravivõimalusi.
• If you are already being treated with Lartruvo, your doctor will consider the most appropriate treatment for you.
• Kui teid juba ravitakse Lartruvoga, otsustab arst, mis ravi on teile sobivaim.
At time of its approval, data on the effects of Lartruvo were limited because of the small number of patients included in the main study which supported authorisation.
Heakskiitmise ajal olid andmed Lartruvo toime kohta piiratud, sest müügiloa andmist toetanud põhiuuringus osales vähe patsiente.
The medicine was therefore granted a marketing authorisation on condition that the company provided additional data from the ANNOUNCE study in order to confirm the benefits and safety of the medicine.
Seetõttu anti ravimile tingimuslik müügiluba, tingimusel et turustaja esitab uuringu ANNOUNCE põhjal lisaandmeid, et kinnitada ravimi kasulikkust ja ohutust.
• No new safety concerns were identified during the study.
• Uuringus ei tuvastatud uusi ohutusprobleeme.
The medicine was therefore granted a conditional marketing authorisation on condition that the company provided additional data from the ANNOUNCE study.
Ravimile anti seetõttu tingimuslik müügiluba, tingimusel et turustaja esitab uuringu ANNOUNCE põhjal lisaandmeid.
• The phase 3 study ANNOUNCE of Lartruvo in combination with doxorubicin in patients with advanced or metastatic soft tissue sarcoma did not confirm the clinical benefit of Lartruvo.
• III faasi uuringus ANNOUNCE, kus uuriti Lartruvo kasutamist kombinatsioonis doksorubitsiiniga kaugelearenenud või metastaatilise pehmete kudede sarkoomiga patsientidel, ei kinnitatud Lartruvo kasulikkust.
Having now assessed the full data from the study, the Agency has concluded that the benefit of Lartruvo in combination with doxorubicin is not confirmed.
Pärast uuringu koguandmete hindamist järeldas amet, et Lartruvo ja doksorubitsiini kombinatsiooni kasulikkus ei ole tõendatud.
Once the European Commission has issued its decision, the Agency will publish on its website the assessment report, with details of the data assessed and the reasons for the revocation.
EMA veebilehel on hindamisaruanne hinnatud andmete üksikasjade ja loa tühistamise põhjustega.
It was approved on condition that the company carried out a study to confirm its benefits.
See kiideti heaks tingimusel, et turustaja korraldab selle kasulikkuse tõendamise uuringu.
• Additionally, no benefit was shown in terms of prolonging progression-free survival in the overall population (HR: 1.23; median 5.4 months for Lartruvo plus doxorubicin versus 6.8 months for placebo plus doxorubicin), which was one of the secondary objectives of the study.
• Peale selle ei ilmnenud kasulikkus progresseerumiseta elumuse pikendamisel üldpopulatsioonis (stratifitseeritud riskitiheduste suhe 1,23; mediaan 5,4 kuud Lartruvo ja doksorubitsiini korral vs. 6,8 kuud platseebo ja doksorubitsiini korral), mis oli uuringu üks teiseseid eesmärke.
Lartruvo was for use together with doxorubicin (another cancer medicine) in patients who could not undergo surgery or radiotherapy (treatment with radiation) and who had not been previously treated with doxorubicin.
Lartruvot kavatseti kasutada koos doksorubitsiiniga (samuti vähiravim) patsientidel, keda ei ole võimalik opereerida ega ravida kiiritusraviga ning keda ei ole varem doksorubitsiiniga ravitud.
• However, that study showed that Lartruvo with doxorubicin is no better than doxorubicin alone at prolonging patients' lives.
• Kõnealune uuring näitas, et Lartruvo koos doksorubitsiiniga ei ole patsientide elumuse pikendamisel efektiivsem kui doksorubitsiin ainuravimina.
• The marketing authorisation of Lartruvo will therefore be withdrawn and no new patients will be treated with the medicine.
• Lartruvo müügiluba võetakse seetõttu tagasi ja ravimit ei määrata uutele patsientidele.
• As a consequence, the marketing authorisation of Lartruvo will be revoked and no new patients will be able to receive Lartruvo.
• Selle tulemusena tühistatakse Lartruvo müügiluba ja Lartruvot ei manustata uutele patsientidele.
Lartruvo was to be given in combination with doxorubicin for up to 8 cycles of treatment, followed by Lartruvo alone in patients whose disease has not got worse.
Lartruvot kavatseti manustada kombinatsioonis doksorubitsiiniga kuni 8 ravikuuri, misjärel kavatseti jätkata patsientidel, kelle haigus ei süvenenud, ravi ainult Lartruvoga.
Lartruvo was granted a ‘conditional approval'.
Lartruvole anti müügiluba tingimusliku heakskiidu alusel.
EMA recommends withdrawal of marketing authorisation for cancer medicine Lartruvo
EMA soovitab tagasi võtta vähiravimi Lartruvo müügiloa
• Lartruvo was approved to treat a rare type of cancer called soft tissue sarcoma.
• Lartruvo kiideti heaks, et ravida harvaesinevat vähiliiki pehmete kudede sarkoomi.
• There are no new safety concerns with the medicine.
• Ravimiga seoses ei tuvastatud uusi ohutusprobleeme.
EMA has completed its assessment of the results of the ANNOUNCE study2 and concluded that Lartruvo (olaratumab) with doxorubicin does not prolong the lives of patients with soft tissue cancer more than doxorubicin alone.
26. aprillil 2019 lõpetas EMA uuringu ANNOUNCE1 tulemuste hindamise ja järeldas, et Lartruvo (olaratumaab) koos doksorubitsiiniga ei ole pehmete kudede vähiga patsientide elumuse pikendamisel efektiivsem kui doksorubitsiin ainuravimina.
• The study did not meet its primary objective to prolong survival in the overall population (stratified hazard ratio [HR]: 1.05; median 20.4 for Lartruvo plus doxorubicin versus 19.8 months for placebo plus doxorubicin) or in the leiomyosarcoma sub-population (HR: 0.95; median 21.6 months for Lartruvo plus doxorubicin versus 21.9 months for placebo plus doxorubicin).
• Uuringus ei saavutatud põhieesmärki pikendada elumust üldpopulatsioonis (stratifitseeritud riskitiheduste suhe 1,05; mediaan 20,4 kuud Lartruvo ja doksorubitsiini korral vs. 19,8 kuud
Lartruvo was authorised in November 2016 to treat advanced soft tissue sarcoma, a condition for which there is paucity of suitable medicines.
Lartruvo müügiluba anti novembris 2016, et ravida pehmete kudede kaugelearenenud sarkoomi.
18 October 2019
18. oktoober 2019
Translarna has been authorised in the EU since July 2014.
Translarnal on Euroopa Liidus müügiluba alates 2014. aasta juulist.
Further information on Translarna's current uses can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna.
Lisateave Translarna kehtivate näidustuste kohta on ameti veebilehel: ema.europa.eu/medicines/human/EPAR/translarna.
It had issued its initial opinion on 27 June 2019.
Algne otsus avaldati 27. juunil 2019.
What change had the company applied for?
Mis muudatust ettevõte taotles?
If you are in a clinical trial and need more information about your treatment, speak with your clinical trial doctor.
Kui osalete ravimi kliinilises uuringus ja vajate oma ravi kohta lisateavet, rääkige kliinilise uuringu arstiga.
What were the main reasons for refusing the change to the marketing authorisation?
Mis olid müügiloa muutmisest keeldumise peamised põhjused?
The refusal was confirmed after re-examination.
Pärast taasläbivaatamist kinnitati keeldumist.
After re-examining its initial opinion, the European Medicines Agency has confirmed its recommendation to refuse a change to the marketing authorisation for the medicine Translarna (ataluren).
Pärast algse otsuse taasläbivaatamist kinnitas Euroopa Ravimiamet oma soovitust keelduda ravimi Translarna (atalureen) müügiloa muutmisest.
Does this refusal affect patients in clinical trials?
Kas keeldumine mõjutab kliinilistes uuringutes osalevaid patsiente?
The Agency issued its opinion on 17 October 2019, after concluding the re-examination.
Pärast taasläbivaatamise lõpetamist avaldas amet 17. oktoobril 2019 oma arvamuse.
Although the main objective of the study was to assess the long-term safety of Translarna, the study also investigated the effectiveness of treatment in patients unable to walk, measuring changes in lung function.
Ehkki uuringu põhieesmärk oli hinnata Translarna pikaajalist ohutust, vaatles see ka ravi efektiivsust kõndimisvõimetutel patsientidel, hinnates muutusi kopsufunktsioonis.
Refusal of a change to the marketing authorisation for Translarna (ataluren)
Translarna (atalureen) müügiloa muutmisest keeldumine
Re-examination confirms refusal
Taasläbivaatamise tulemusena kinnitati keeldumist
The company that had applied for the change to Translarna's authorisation is PTC Therapeutics International Limited.
Translarna müügiloa muutmist taotles ettevõte PTC Therapeutics International Limited.
Therefore, the Agency was of the opinion that the balance of benefits and risks of Translarna in patients unable to walk could not be established and recommended refusing the change to the marketing authorisation.
Seetõttu oli amet arvamusel, et Translarna kasulikkuse ja riski tasakaal kõndimisvõimetute Duchenne'i lihasdüstroofiaga patsientidel ei ole tõendatud, ja soovitas müügiloa muutmisest keelduda.