natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Lamzede should be used during pregnancy only when medically necessary.
Lamzede't võib kasutada raseduse ajal ainult juhul, kui see on meditsiiniliselt vajalik.
Velmanase alfa vs. placebo
Alfavelmana as vs. platseebo
Placebo 12 months
Platseebo 12 kuud
Patients were diagnosed based on alpha-mannosidase activity <10% of normal activity in blood leukocytes.
Patsientide diagnoosimisel lähtuti sellest, kas alfamannosidaasi aktiivsus vere leukotsüütides oli < 10% normaalsest aktiivsusest.
The maximum infusion rate is 25 mL/hour (see section 4.2).
Maksimaalne infusioonikiirus on 25 ml/h (vt lõik 4.2).
Oligosaccharides 20.0% 100% 91.0%
Oligosahhariidid 20,0% 100% 91,0%
This means that due to the rarity of the disease, it has not been possible to obtain complete information on this medicinal product.
See tähendab, et harvaesineva haiguse tõttu ei ole olnud võimalik saada selle ravimi kohta täielikku teavet.
For patients weighing less than 18 kg, and receiving less than 9 mL reconstituted solution, the infusion rate should be calculated so that the infusion time is ≥50 minutes.
Alla 18 kg kaaluvatel patsientidel, kes saavad alla 9 ml manustamiskõlblikuks muudetud lahust, tuleb infusioonikiirus arvutada nii, et infusiooniaeg oleks ≤ 50 minutit.
Elderly No data are available and no relevant use in elderly patients is described.
Eakad Eakatel patsientidel kasutamise kohta andmed puuduvad ja asjakohast kasutust ei ole kirjeldatud.
Patients with the most severe rapidly progressing phenotype (with a deterioration within one year and central nervous system involvement) were excluded.
Uuringust jäeti välja kõige raskema, kiiresti progresseeruva fenotüübiga patsiendid (haiguse süvenemine ühe aasta jooksul ja kesknärvisüsteemi haaratus).
The effects of treatment with velmanase alfa should be periodically evaluated and discontinuation of treatment considered in cases where no clear benefits could be observed.
Alfavelmanaasravi toimet tuleb perioodiliselt hinnata ja juhtudel, kus selget kasu ei täheldata, tuleb kaaluda ravi katkestamist.
FVC (% of predicted) Overall
FVC (% eeldatavast)
Animal studies do not show evidence of impaired fertility.
Loomkatsetes ei ole ilmnenud tõendeid fertiilsuse kahjustumise kohta.
The typical manifestations of the disease include distinctive facial features, mental retardation, difficulty in controlling movements, difficulties in hearing and speaking, frequent infections, skeletal problems, muscle pain and weakness.
Haiguse tüüpilised ilmingud on muu hulgas iseloomulikud näojooned, vaimne alaareng, raskused liigutuste kontrollimisel, kuulmis- ja kõnelemisraskused, sagedased infektsioonid, skeletiprobleemid, lihasevalu ja -nõrkus.
Metabolism and nutrition disorders Increased appetite
Ainevahetus- ja toitumishäired Söögiisu suurenemine
November 2020
Uuringu lõpparuanne: november 2020
rhLAMAN-10 study n=33
Uuring rhLAMAN-10 (n = 33)
How Lamzede is used
Kuidas Lamzede't kasutada
There is a potential for immunogenicity.
Võib tekkida immunogeensus.
Store and transport refrigerated (2°C - 8°C).
Hoida ja transportida külmas (2°C...8°C).
Data suggest that the beneficial effects of the treatment with velmanase alfa diminish with the increase of disease burden and disease-related respiratory infections.
Andmete kohaselt võib eeldada, et alfavelmanaasravi kasulikud toimed vähenevad haiguskoormuse suurenemisel ja haigusega seotud respiratoorsete infektsioonide tõttu.
In the clinical studies, one patient experienced acute renal failure considered possibly related to the study treatment.
Kliinilistes uuringutes esines ühel patsiendil äge neerupuudulikkus, mis võis olla seotud uuringuraviga.
These medicines may include medicines used to treat allergies (antihistamines), medicines used to treat fever (antipyretics) and medicines to control inflammation (corticosteroids).
Need ravimid võivad olla muu hulgas allergiaravimid (antihistamiinid), ravimid palaviku langetamiseks (antipüreetikumid) ja põletikuravimid (kortikosteroidid).
Lamzede can be used during breast-feeding.
Lamzede't võib kasutada rinnaga toitmise ajal.
The most common adverse reactions observed were weight increase (18%), IRRs (9%), diarrhoea (12%), headache (9%), arthralgia (9%), increased appetite (6%) and pain in extremity (6%).
Kõige sagedamad täheldatud kõrvaltoimed olid kehakaalu tõus (18%), infusiooniga seotud reaktsioonid (9%), kõhulahtisus (12%), peavalu (9%), artralgia (9%), söögiisu suurenemine (6%) ja valu jäsemetes (6%).
Due to the nature of the medicinal product, the reconstituted solution may occasionally contain some proteinaceous particles in form of thin white strands or translucent fibers which will be removed by the in-line filter during infusion (see point e).
Ravimpreparaadi omaduste tõttu võib manustamiskõlblikuks muudetud lahus mõnikord sisaldada veidi valgulisi osakesi õhukeste valgete niitide või poolläbipaistvate kiudude kujul, mis eemaldatakse infusiooni ajal voolikusisese filtriga (vt punkt e).
The numerical improvement of most clinical endpoints over placebo (2 to 8 %) observed in the year of observation could be suggestive of the ability of velmanase alfa to slow down the existing disease progression.
Vaatlusaastal täheldatud enamiku kliiniliste tulemusnäitajate numbriliste väärtuste paranemine võrreldes platseeboga (2…8%) võib viidata alfavelmanaasi võimele aeglustada olemasolevat haiguse progresseerumist.
White to off-white powder.
Valge kuni valkjas pulber.
For further instructions, see section 4.4.
Täpsed juhised vt lõik 4.4.
A pharmacodynamic effect with statistically significant decrease of serum oligosaccharides in comparison to placebo was demonstrated.
Ilmnes farmakodünaamiline toime oligosahhariidide seerumikontsentratsiooni statistiliselt olulise vähenemisega võrreldes platseeboga.
During the infusion with this higher dose, fever of mild intensity and short duration (5 hours) was observed in one patient.
Suurema annusega infusiooni ajal täheldati ühel patsiendil väikese intensiivsuse ja lühikese kestusega (5 tundi) palavikku.
No clinical data are available in children below the age of 6 years.
Alla 6 aasta vanuste laste kohta kliinilised andmed puuduvad.
The maximum infusion rate is 25 mL/hour.
Maksimaalne infusioonikiirus on 25 ml/h.
The solution should be clear and not used if opaque particles are observed or if the solution is discoloured.
Lahus peab olema selge ja seda ei tohi kasutada, kui täheldatakse läbipaistmatuid osakesi või kui lahus on värvust muutnud.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Lamzede in one or more subsets of the paediatric population in the treatment of alpha-mannosidosis disease (see section 4.2 for information on paediatric use).
Euroopa Ravimiamet on peatanud kohustuse esitada Lamzede'ga tehtud uuringute tulemused laste ühe või mitme alarühma kohta alfamannosidoosi ravis (teave lastel kasutamise kohta vt lõik 4.2).
As the accumulation of end organ damage progresses over time, it is more difficult for the treatment to reverse the damage or to show improvements.
Kuna sihtorgani kahjustused aja jooksul süvenevad, on keerulisem ravi abil kahjustust taanduma panna või leevendada.
In order to obtain long-term data on effectiveness and safety of treatment with Lamzede and to characterize the entire alpha-mannosidosis population, including variability of clinical manifestation, progression and natural history, the MAH is requested to submit the results of a study based on adequate source of data deriving from a registry of patients with alpha-mannosidosis.
Lamzede-ravi pikaajalise efektiivsuse ja ohutuse kohta andmete saamiseks ja kõigi alfamannosidoosi põdevate patsientide iseloomustamiseks, sh kliiniliste nähtude varieeruvus, progresseerumine ja loomulik kulg, peab müügiloa hoidja esitama alfamannosidoosiga patsientide registrist saadud piisavatel algandmetel põhineva uuringu tulemused.
The reconstituted vials should stand on the table for about 5-10 minutes.
Manustamiskõlblikuks muudetud lahus peab seisma laual 5...10 minutit.
- If the infusion-related reaction is severe, your doctor will stop the infusion immediately and start giving you appropriate medical treatment.
- Kui infusiooniga seotud reaktsioon on raske, lõpetab teie arst kohe infusiooni ja alustab asjakohast ravi.
A slower infusion rate may be prescribed when clinically appropriate according to the physician's judgment, for example at the beginning of the treatment or in case of previous infusion-related reactions (IRRs).
Väiksema infusioonikiiruse võib määrata juhul, kui see on arsti hinnangul kliiniliselt vajalik, nt ravi alguses või varasemate infusiooniga seotud reaktsioonide korral.
No treatment was administered.
Mingeid ravimeid ei manustatud.
The management of IRRs should be based on the severity of the reaction and includes slowing the infusion rate, treatment with medicinal products such as antihistamines, antipyretics and/or corticosteroids, and/or stopping and resuming treatment with increased infusion time.
Infusiooniga seotud reaktsioonide ravi peab põhinema reaktsiooni raskusastmel ja hõlmab järgmist: infusioonikiiruse vähendamine, ravi selliste ravimitega nagu antihistamiinid, antipüreetikumid ja/või kortikosteroidid ja/või ravi peatamine ning jätkamine pikendatud infusiooniajaga.
In one patient, loss of consciousness considered related to the study treatment with recovery after a few seconds was reported.
Ühel patsiendil teatati teadvusekaotusest, mida peeti seotuks uuringuravimiga ning mis taastus mõne sekundi pärast.
Initial insomnia
Esialgne unetus
It should be considered by the treating physician that the administration of velmanase alfa does not affect the irreversible complications (i.e. skeletal deformities, disostosis multiplex, neurological manifestations and impaired cognitive function).
Raviarst peab arvestama, et alfavelmanaas ei avalda toimet pöördumatutele komplikatsioonidele (st skeleti deformatsioonid, dysostosis multiplex, neuroloogilised nähud ja kognitiivse funktsiooni häire).
Patient's weight (44 kg) × dose (1 mg/kg) = Patient dose (44 mg) 44 mg divided by 10 mg/vial = 4.4 vials, therefore, 5 vials should be reconstituted.
Patsiendi kehakaal (44 kg) × annus (1 mg/kg) = patsiendi annus (44 mg) 44 mg jagatud 10 mg/viaal = 4,4 viaali, seega tuleb manustamiskõlblikuks muuta 5 viaali.
{MM/YYYY}
{KK.AAAA}
Serum oligosaccharide concentration (μmol/l) Overall(1)
Oligosahhariidide kontsentratsioon seerumis (μmol/l) Kokku(1)
Pack sizes of 1, 5 or 10 vials per carton.
Pakendi suurused: 1, 5 või 10 viaali karbis.
Very common side effects (may affect more than 1 in 10 people) - diarrhoea - weight increase - fever/increased body temperature
Väga sagedad kõrvaltoimed (võivad tekkida rohkem kui 1 inimesel 10-st) - kõhulahtisus - kehakaalu tõus - palavik / kehatemperatuuri tõus
If the volume of the solution exceeds one syringe capacity, the required number of syringes should be prepared in order to replace the syringe quickly during the infusion.
Kui lahuse kogus on suurem kui ühte süstlasse mahub, tuleb ette valmistada vajalik arv süstlaid, et neid saaks infusiooni ajal kiiresti vahetada.
Velmanase alfa is intended to supplement or replace natural alpha-mannosidase, an enzyme that catalyses the sequential degradation of hybrid and complex high-mannose oligosaccharides in the lysosome, reducing the amount of accumulated mannose-rich oligosaccharides.
Alfavelmanaas on mõeldud täiendama või asendama looduslikku ensüümi alfamannosidaasi, mis katalüüsib hübriidsete ja komplekssete, kõrge mannoosisisaldusega oligosahhariidide järjestikust degradatsiooni lüsosoomis, vähendades akumuleerunud, kõrge mannoosisisaldusega oligosahhariidide hulka.
In case symptoms such as angioedema (tongue or throat swelling), upper airway obstruction or hypotension occur during or immediately after infusion, anaphylaxis or an anaphylactoid reaction should be suspected.
Selliste sümptomite nagu angioödeemi (keele- või kõriturse), ülemiste hingamisteede obstruktsiooni või hüpotensiooni ilmnemisel infusiooni ajal või kohe pärast seda tuleb kahtlustada anafülaksiat või anafülaktoidset reaktsiooni.
common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare
Esinemissagedus on määratletud järgmiselt: väga sage (≥ 1/10), sage (≥ 1/100 kuni < 1/10), aeg-ajalt (≥ 1/1000 kuni < 1/100), harv (≥ 1/10 000 kuni < 1/1000), väga harv (< 1/10 000), teadmata (ei saa hinnata olemasolevate andmete alusel).
All of these adverse reactions were non-serious.
Kõik need kõrvaltoimed olid mittetõsised.
10 mL vial (Type I glass) with a bromobutyl rubber stopper, an aluminium seal and a polypropylene flip off cap.
10 ml viaal (I tüüpi klaas), millel on bromobutüülkummist punnkork, alumiiniumümbris ja polüpropüleenist eemaldatav kate.
If you experience an infusion-related reaction, you must tell your doctor immediately.
Kui teil tekib infusiooniga seotud reaktsioon, teatage sellest kohe oma arstile.
Lamzede requires reconstitution and is intended for intravenous infusion only.
Lamzede vajab manustamiskõlblikuks muutmist ja on mõeldud ainult intravenoosseks infusiooniks.
No clear correlation was found between antibody titres (velmanase alfa IgG antibody level) and reduction in efficacy or occurrence of anaphylaxis or other hypersensitivity reactions.
Ei leitud otsest korrelatsiooni antikehade tiitrite (alfavelmanaasi IgG-antikeha sisaldus) ja efektiivsuse vähenemise või anafülaksia või muude ülitundlikkusreaktsioonide esinemissageduse vahel.
As expected for a protein of this size, the steady-state volume of distribution was low (0.27 L/kg), indicating distribution confined to plasma.
Nagu selle suurusega valgu puhul võib eeldada, on jaotusruumala püsikontsentratsiooni tingimustes väike (0,27 l/kg), mis näitab, et jaotumine toimub ainult plasmas.
The safety profile of velmanase alfa in clinical studies involving children and adolescents was similar to that observed in adult patients.
Alfavelmanaasi ohutusprofiil lapsi ja noorukeid hõlmanud kliinilistes uuringutes sarnanes täiskasvanud patsientide puhul täheldatule.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2°C - 8°C.
Manustamiskõlblikuks muudetud infusioonilahus Ravimi kasutusaegne keemilis-füüsikaline stabiilsus on tõestatud 24 tunni jooksul temperatuuril 2°C...8ºC.
Administration of velmanase alfa may result in an IRR, including anaphylactoid reaction (see section 4.8).
Alfavelmanaasi manustamise tagajärjel võib tekkida infusiooniga seotud reaktsioon, sh anafülaktoidne reaktsioon (vt lõik 4.8).
This medicine is only to be used under the supervision of a doctor experienced in the treatment of alpha-mannosidosis or other similar diseases and should only be given by a healthcare professional.
Seda ravimit tohib kasutada ainult alfamannosidoosi või muude sarnaste haiguste ravikogemusega arsti järelevalve all ja seda tohib manustada ainult tervishoiutöötaja.
- If the infusion-related reactions are severe and/or there is a loss of effect from this medicine, your doctor will perform a blood test to check for antibodies that might affect the outcome of your treatment.
- Kui infusiooniga seotud reaktsioonid on rasked ja/või ravimi toime kaob, teeb arst teile vereanalüüsi ja kontrollib antikehade olemasolu, mis võivad ravitulemust mõjutada.
Only the volume corresponding to the recommended dose should be administered.
Manustada tohib ainult soovitatavale annusele vastavat kogust.
- The other ingredients are: disodium phosphate dihydrate, sodium dihydrogen phosphate dihydrate, mannitol and glycine.
- Teised koostisosad on: naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaatdihüdraat, mannitool ja glütsiin.
For infusion rate see section “Method of administration”.
Infusioonikiiruse kohta vt lõik „Manustamisviis“.
At steady-state after weekly infusion administration of 1 mg/kg of velmanase alfa, the mean maximum plasma concentration was about 8 µg/mL and was reached at 1.8 hours after the start of administration corresponding to the mean infusion duration time.
Püsikontsentratsiooni tingimustes pärast iganädalast alfavelmanaasi infundeerimist annuses 1 mg/kg, oli keskmine maksimaalne plasmakontsentratsioon ligikaudu 8 µg/ml ja see saavutati 1,8 tundi pärast manustamise alustamist, mis vastab infusiooni keskmisele kestusajale.
Lamzede is administered through intravenous infusion.
Lamzede't manustatakse intravenoosse infusiooni teel.
The effects of velmanase alfa were more evident in patients younger than 18 years.
Alfavelmanaasi toimed olid ilmsemad alla 18 aasta vanustel lastel..
Procedural headache
Protseduuriga seotud peavalu
After the end of the infusion, velmanase alfa plasma concentrations fell in a biphasic fashion with a mean terminal elimination half-life of about 30 hours.
Pärast infusiooni lõppu langesid alfavelmanaasi plasmakontsentratsioonid kahefaasiliselt, keskmine eritumise lõplik poolväärtusaeg oli ligikaudu 30 tundi.
These reactions were non-serious and mild to moderate in intensity.
Need reaktsioonid olid mittetõsise kuni mõõduka raskusastmega.
Criterion
Kriteerium
A post-hoc multiparametric responders analysis supports the benefit of longer treatment with velmanase alfa in 87.9% of responders in at least 2 domains at last observation (table 4).
Mitmes valdkonnas ravivastuse saanud patsientide post hoc analüüs toetab pikaajalisemast alfavelmanaasravist saadavat kasu: viimase vaatluse ajal tekkis ravivastus 87,9% patsientidest vähemalt 2 valdkonnas (tabel 4).
This medicine must not be used if the reconstituted solution contains opaque particles or is discoloured.
Seda ravimit ei tohi kasutada, kui manustamiskõlblikuks muudetud lahus sisaldab läbipaistmatuid osakesi või on värvust muutnud.
Concomitant long-term treatment with high doses of ibuprofen was noted as a potentially causative contributor to the occurrence of the event.
Samaaegset pikaajalist ravi suurtes annustes ibuprofeeniga täheldati kui kõrvaltoime tekkimist soodustavat tegurit.
For the management of adverse reactions, see sections 4.4 and 4.8.
Kõrvaltoimete ravi vt lõigud 4.4 ja 4.8.
The clearance of velmanase alfa from plasma (mean 6.7 mL/h/kg) is consistent with a rapid cellular uptake of velmanase alfa via mannose receptors.
Alfavelmanaasi kliirens plasmast (keskmiselt 6,7 ml/h/kg) on kooskõlas alfavelmanaasi kiire omastamisega rakkudes mannoosiretseptorite kaudu.
- Infusion-related reactions include dizziness, headache, nausea, low blood pressure, tiredness and fever.
- Infusiooniga seotud reaktsioonid on muu hulgas pearinglus, peavalu, iiveldus, madal vererõhk,
The metabolic pathway of velmanase alfa is predicted to be similar to other natural occurring proteins that degrade into small peptides and finally into amino acids.
Alfavelmanaasi metaboolne rada sarnaneb eeldatavasti muudele looduslikult esinevatele valkudele, mis degradeeruvad väikesteks peptiidideks ja lõpuks aminohapeteks.
The patient received saline infusion in a hospital setting and was then discharged after 6-hour observation.
Patsiendile infundeeriti haiglatingimustes füsioloogilist lahust ja ta lasti seejärel pärast 6-tunnist jälgimist koju.
A total of 25 patients were enrolled, including 12 paediatric subjects (age range: 6 to 17 years; mean: 10.9 years) and 13 adult subjects (age range: 18 to 35 years; mean: 24.6).
Uuringusse kaasati kokku 25 patsienti, sh 12 last (vanusevahemik 6...17 aastat, keskmine vanus 10,9 aastat) ja 13 täiskasvanud patsienti (vanusevahemik 18...35 aastat, keskmine vanus 24,6 aastat).
As with other enzyme replacement therapies, velmanase alfa does not cross the blood-brain-barrier.
Nagu muude ensüümasendusravide korral, ei läbi alfavelmanaas vere-aju barjääri.
If severe allergic or anaphylactic-type reactions occur, immediate discontinuation of velmanase alfa is recommended and current medical standards for emergency treatment are to be followed.
Tõsise allergilist või anafülaktilist tüüpi reaktsiooni ilmnemisel tuleb alfavelmanaasi manustamine kohe lõpetada ja järgida tuleb kehtivaid erakorralise meditsiiniabi juhendeid.
*Velmanase alfa is produced in mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cells using recombinant DNA technology.
* Alfavelmanaasi toodetakse rekombinantse DNA-tehnoloogia abil hiina hamstri munasarja rakkudest.
Thereafter each vial should be tilted and rolled gently for 15-20 seconds to enhance the dissolution process.
Seejärel tuleb lahustumisprotsessi kiirendamiseks iga viaali ettevaatlikult kallutada ja rullida 15...20 sekundit.
Overall effects of treatment were evaluated in the domains of pharmacodynamics (reduction of serum oligosaccharides), functional (three-minute stair climbing test (3MSCT), six-minute walking test (6MWT), and forced vital capacity (FVC) % predicted) and quality of life (childhood health assessment questionnaire (CHAQ) disability index (DI) and CHAQ VAS pain (visual analogue scale)).
Ravi üldtoimet hinnati järgmistes valdkondades: farmakodünaamika (oligosahhariidide sisalduse vähenemine seerumis), funktsionaalsed võimed (kolmeminutiline trepist ülesmineku test (three-minute stair climbing test, 3MSCT), kuueminutiline käimistest (six-minute walking test, 6MWT) ning forsseeritud vitaalkapatsiteedi (forced vital capacity, FVC) % eeldatavast) ja elukvaliteet (lapseea tervise hindamise küsimustik (childhood health assessment questionnaire, CHAQ), invaliidsusindeks (disability index, DI) ja CHAQ-VAS valu visuaalne analoogskaala (CHAQVAS pain, visual analogue scale)).
Lamzede contains the active substance velmanase alfa which belongs to a group of medicines known as enzyme replacement therapies.
Lamzede sisaldab toimeainet alfavelmanaasi, mis kuulub ravimite rühma, mida nimetatakse ensüümasendusravimiteks.
- The active substance is velmanase alfa.
- Toimeaine on alfavelmanaas.
The long-term efficacy and safety of velmanase alfa was investigated in the uncontrolled, open label, phase 3 clinical study rhLAMAN-10 in 33 subjects (19 paediatrics and 14 adults, from 6 to 35 years at treatment initiation) who previously participated in velmanase alfa studies.
Alfavelmanaasi pikaajalist efektiivsust ja ohutust uuriti kontrollrühmata avatud III faasi kliinilises uuringus rhLAMAN-10 33 patsiendil (19 lapsel ja 14 täiskasvanul, kes olid ravi alustamisel vanusevahemikus 6...35 aastat), kes olid varem osalenud alfavelmanaasi uuringutes.
Velmanase alfa exhibited a linear (i.e. first-order) pharmacokinetic profile, and Cmax and AUC increased proportionally to the dose with doses ranging from 0.8 to 3.2 mg/kg (corresponding to 25 and 100 units/kg).
Alfavelmanaasi farmakokineetika profiil oli lineaarne (st esimese järgu) ja Cmax ning AUC suurenesid annusevahemikus 0,8...3,2 mg/kg (vastavalt 25 ja 100 ühikut/kg kohta) proportsionaalselt annusega.
Loss of consciousness
Teadvusekaotus
3MSCT (steps/min)
3MSCT (astet/min)
Dose (mL)
Annus (ml)
Loss of consciousness(2)
Teadvusekaotus(2)
Package leaflet: Information for the patient Lamzede 10 mg powder for solution for infusion velmanase alfa This medicine is subject to additional monitoring.
Pakendi infoleht: teave patsiendile Lamzede 10 mg infusioonilahuse pulber alfavelmanaas Käesoleva ravimi suhtes kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet.
For the calculation of the infusion rate and the infusion time based on body weight see the table in section 6.6.
Infusioonikiiruse ja -aja arvutamine kehakaalu järgi vt tabel lõigus 6.6.
Alpha-mannosidosis disease is a rare genetic disorder caused by a lack of an enzyme named alpha-mannosidase, which is needed to break down certain sugar compounds (called ‘mannose-rich oligosaccharides') in the body.
Alfamannosidoos on haruldane geneetiline haigus, mida põhjustab organismi paljudes kudedes leiduva, teatud suhkruühendite (neid nimetatakse suure mannoosisisaldusega oligosahhariidideks) lagundamiseks vajaliku ensüümi alfamannosidaasi puudus.
The IRRs observed in clinical studies of velmanase alfa were characterised by a rapid onset of symptoms and were of mild to moderate severity.
Alfavelmanaasi kliinilistes uuringutes täheldatud infusiooniga seotud reaktsioone iseloomustas sümptomite kiire ilmnemine ja nende raskusaste oli kerge või mõõdukas.
Paediatric Study rhLAMAN-08.
Lastel tehtav uuring rhLAMAN-08.