natgillin/translations-raw huggingface dataset:
An improvement in mean CHOP INTEND score over time was observed from baseline to day 1072 (mean change 21.30).
CHOP INTENDi keskmise näitaja paranemist täheldati aja jooksul algtasemest kuni päevani 1072 (keskmine muutus 21,30).
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a urine test to check that your or your child's kidneys are working normally.
Enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't, võib arst määrata uriinianalüüsid, et kontrollida, kas teie või teie lapse neerud töötavad normaalselt.
The immunogenic response to nusinersen was determined in 346 patients with baseline and post-baseline plasma samples evaluated for anti-drug antibodies (ADA).
Immunogeenne reaktsioon nusinerseenile tuvastati 346 patsiendil, kelle ravieelseid ja pärast ravi alustamist võetud plasmaproove hinnati ravimivastaste antikehade suhtes.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Mõned nendest patsientidest vajasid hüdrotsefaalia ravimiseks sellise seadme paigaldamist, mida nimetatakse ventrikuloperitoneaalseks šundiks.
Adverse reactions have been identified during post-approval use of Spinraza.
Kõrvaltoimeid on tuvastatud ka Spinraza turuletulekujärgse kasutamise ajal.
There are no or limited amount of data from the use of nusinersen in pregnant women.
Nusinerseeni kasutamise kohta rasedatel andmed puuduvad või on piiratud hulgal.
Baseline disease characteristics were generally similar with the exception of an imbalance in the proportion of patients who had ever achieved the ability to stand without support (13% of patients in the Spinraza group and 29% in sham-control) or walk with support (24% of patients in the Spinraza group and 33% in sham-control).
Haiguse ravieelsed iseärasused olid üldjuhul sarnased, välja arvatud ebavõrdsus nende patsientide osakaaludes, kes olid kunagi saavutanud võime toeta seista (13% patsientidest Spinraza rühmas ja 29% imiteerivas kontrollrühmas) või toe abil kõndida (24% patsientidest Spinraza rühmas ja 33% imiteerivas kontrollrühmas).
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly.
Enne kui teile või teie lapsele manustatakse Spinraza't, võib arst määrata vereanalüüsid, et kontrollida, kas teie või teie lapse veri hüübib normaalselt.
In patients randomized to Spinraza in Study CS3B and including the experience in Study CS11, the median time to death or permanent ventilation was 73 weeks.
Spinraza uuringusse CS3B randomiseeritud patsientidel ja arvestades uuringu CS11 kogemust, oli mediaanaeg surmani või püsiva ventilatsioonini 73 nädalat.
Communicating hydrocephalus, aseptic meningitis and hypersensitivity (e.g. angioedema, urticaria and rash) have also been reported.
Samuti on teatatud kommunikatiivse hüdrotsefaalia, aseptilise meningiidi ja ülitundlikkusreaktsiooni (nt angioödeem, urtikaaria ja lööve) tekkest.
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
20-st (60%) saavutas uuringus esmase tulemusnäitaja, kusjuures motoorse arengutähise saavutamine ajas paranes püsivalt.
Mean CSF trough concentrations of nusinersen accumulated approximately 1.4- to 3-fold after multiple loading and maintenance doses, and reached a steady state within approximately 24 months.
Tserebrospinaalvedeliku keskmised minimaalsed nusinerseeni kontsentratsioonid akumuleerusid pärast mitme küllastus- ja säilitusannuse manustamist ligikaudu 1,4- kuni 3-kordseks ja saavutasid tasakaaluseisundi ligikaudu 24 kuu jooksul.
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator.
Kui viaal jääb avamata ja lahus kasutamata, tuleb see külmkappi tagasi panna.
Spinraza is indicated for the treatment of 5q Spinal Muscular Atrophy.
Spinraza on näidustatud 5q spinaalse lihasatroofia raviks.
Figure 3: Change in HINE Motor Milestones versus Study days for Study CS3B (treated and sham-control), CS3A, CS5 and CS11
Muutus motoorsetes arengutähistes HINE järgi võrreldes uuringu päevadega uuringutes CS3B (ravitud ja imiteeriv kontrollrühm), CS3A, CS5 ja CS11
5 Based on logistic regression with treatment effect and adjustment for each subject's age at screening and HFMSE score at baseline
5 Logistilise regressiooni põhjal, lähtudes ravitulemusest ja korrigeerituna vastavalt iga uuritava vanusele skriinimise ajahetkel ja ravieelsele HFMSE skoorile 6 Nominaalne p-väärtus
Baseline disease characteristics were largely similar in the Spinraza treated patients and sham-control patients except that Spinraza treated patients at baseline had a higher percentage compared to sham-control patients of paradoxical breathing (89% vs 66%), pneumonia or respiratory symptoms (35% vs 22%), swallowing or feeding difficulties (51% vs 29%) and requirement for respiratory support (26% vs 15%).
Haiguse ravieelsed iseärasused olid Spinraza'ga ravitavatel patsientidel ja imiteerivat protseduuri saavatel patsientidel suures osas sarnased, kuid Spinraza'ga ravitavate patsientide seas oli võrreldes imiteeriva protseduuriga kontrollrühma patsientidega suurem osakaal neil, kellel esines paradoksaalset hingamist (89% vs. 66%), kopsupõletikku või respiratoorseid sümptomeid (35% vs. 22%), neelamis- või toitmisraskusi (51% vs. 29%) ja abistava hingamise vajadust (26% vs. 15%).
Number of patients who died or received permanent ventilation Hazard ratio (95% CI) p-value6
Surnud või püsivale ventileerimisele üleviidud patsientide arv Riskisuhe (95% usaldusvahemik) p-väärtus6
5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
5 ml ravimit I tüüpi klaasist viaalis bromobutüülkummist punnkorgi, alumiiniumümbrise ja plastkattega.
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450-mediated oxidative metabolism and therefore should not interfere with other medicinal products for these metabolic pathways.
In vitro uuringud näitasid, et nusinerseen ei ole CYP450 poolt vahendatud oksüdatiivse metabolismi indutseerija ega inhibiitor ega tohiks seetõttu häirida teiste ravimpreparaatide toimet, mis kasutavad neid metabolismiteid.
Sedation may be required to administer Spinraza, as indicated by the clinical condition of the patient.
Spinraza manustamiseks võib osutuda vajalikuks sedatsioon olenevalt patsiendi kliinilisest seisundist.
SMA is a clinical spectrum of disease with disease severity linked to fewer numbers of SMN2 gene copies and younger age of symptom onset.
SMA on haiguse kliiniline spekter ning haigus on seda raskem, mida väiksem on SMN2 geenikoopiate arv ja mida nooremas vanuses sümptomid tekivad.
Just prior to administration, remove the plastic cap and insert the syringe needle into the vial through the centre of the over-seal to remove the appropriate volume.
Vahetult enne manustamist tuleb eemaldada plastkate ja sisestada süstlanõel läbi ümbrise keskosa viaali, et tõmmata välja sobiv kogus ravimit.
Median age of onset of clinical signs and symptoms was 56 days and patients had either 2 SMN2 gene copies (n=17) or 3 SMN2 gene copies (n=2) (SMN2 gene copy number unknown for 1 patient).
Mediaanne vanus kliiniliste tunnuste ja sümptomite tekkimisel oli 56 päeva ja patsientidel oli kas kaks SMN2-geeni koopiat (n = 17) või kolm SMN2-geeni koopiat (n = 2) (ühe patsiendi SMN2-geeni koopiate arv ei olnud teada).
Study CS5 (NURTURE) is an open-label study in pre-symptomatic infants genetically diagnosed with SMA, who were enrolled at 6 weeks of age or younger.
Uuring CS5 (NURTURE) on avatud uuring presümptomaatilistel imikutel, kellel on geneetiliselt diagnoositud SMA ja kes kaasati 6-kuusena või nooremas vanuses.
This injection, called a lumbar puncture, is done by inserting a needle into the space around the spinal cord.
Selle süste, mida nimetatakse lumbaalpunktsiooniks, tegemiseks sisestatakse nõel seljaaju ümbritsevasse ruumi.
Table 3: Primary and secondary endpoints at final analysis - Study CS41 Spinraza treated Patients
Esmaste ja teiseste tulemusnäitajate lõplik analüüs - uuring CS41 Spinraza'ga ravitud patsiendid
Presence of nusinersen was also demonstrated in neurons and other cell types in the spinal cord and brain, and peripheral tissues such as skeletal muscle, liver, and kidney.
nusinerseeni sisaldumist neuronites ning pea- ja seljaaju muud tüüpi rakkudes ning perifeersetes kudedes nagu skeletilihased, maks ja neerud.
The vial should be taken out of the refrigerator and allowed to warm to room temperature (25°C) without using external heat sources, prior to administration.
Enne manustamist tuleb viaal külmkapist välja võtta ja lasta sellel soojeneda toatemperatuurini (25°C).
Missed or delayed doses
Annuste vahelejäämine või edasilükkamine
3At the final analysis, CHOP INTEND and motor milestone analyses were conducted using the Efficacy Set (Spinraza n=73; Sham-control n=37).
3 Lõppanalüüsis tehti CHOP INTEND-i ja motoorse arengutähise analüüsid efektiivsuse andmekogumi põhjal (Spinraza n = 73; imiteeriv kontrollrühm n = 37).
Spinal muscular atrophy is caused by a shortage of a protein called survival motor neuron (SMN) in the body.
Spinaalset lihasatroofiat põhjustab ühe valgu, mida nimetatakse ellujäämise motoneuroniks (SMN), vaegus organismis.
Characteristics in specific patient populations
Omadused patsientide erirühmades
Reporting of side effects If you or your child get any side effects, talk to your doctor or nurse.
Kõrvaltoimetest teavitamine Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
The pharmacokinetics of nusinersen in patients with renal or hepatic impairment has not been studied.
Nusinerseeni farmakokineetikat neeru- või maksakahjustusega patsientidel ei ole uuritud.
- The active substance is nusinersen.
- Toimeaine on nusinerseen.
Of the twelve patients (50%) who had not met the definition of permanent ventilation in Study CS3B, 7 patients (58%) were alive without permanent ventilation in Study CS11.
Kaheteistkümnest patsiendist (50%), kes ei vastanud uuringus CS3B püsiva ventilatsiooni määratlusele, oli uuringus CS11 ilma püsiva ventilatsioonita elus 7 patsienti (58%).
The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Maksa- või neerupuudulikkuse kui ühismuutujate toimet ei olnud võimalik populatsiooni farmakokineetilises mudelis põhjalikult hinnata, arvestades kliiniliselt olulise maksa- või neerupuudulikkuse harva esinemist patsientidel.
This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
See põhjustab närvirakkude hävimist lülisambas ja sellest tulenevat õlgade, puusade, reite ja ülaselja lihasnõrkust.
• If you or your child gets any side effects, talk to your doctor or nurse.
• Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
At the final analysis, a statistically significant improvement in HFMSE score from baseline to Month 15 was seen in the Spinraza group compared to the sham-control group (Table 3, Figure 2).
Lõppanalüüsis täheldati Spinraza rühmas ravieelse HFMSE skoori olulist paranemist 15. kuuks võrreldes imiteeriva kontrollrühmaga (tabel 3, joonis 2).
Spinraza works by helping the body to produce more of the SMN protein that people with SMA are lacking.
Spinraza aitab organismil suurendada SMN-valgu, millest SMA-ga patsientidel on puudus, produktsiooni.
What you need to know before you or your child are given Spinraza Spinraza must not be given:
Mida on vaja teada enne Spinraza manustamist teile või teie lapsele Spinraza't ei tohi kasutada:
Spinraza treated Patients
Spinraza'ga ravitud patsiendid
4 Assessed using the Month 15 Efficacy Set (Spinraza n=66; Sham control n=34); analyses are based on imputed data when there are missing data.
4 Hinnati 15. kuu efektiivsuse andmekogumi põhjal (Spinraza n = 66; imiteeriv kontrollrühm n = 34); andmelünkade korral kasutati analüüsides imputeeritud andmeid.
Proportion of patients who achieved at least a 3 point improvement from baseline to month 152
Ravieelsega võrreldes 15. kuuks vähemalt 3-punktilise paranemise saavutanud patsientide osakaal2
• Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
• Ülitundlikkusreaktsioon (allergiline või allergiasarnane reaktsioon, millega võib kaasneda näo,
CS7 is a phase 2, randomized, double-blind, sham-procedure study in symptomatic patients diagnosed with infantileonset SMA (≤6 months) or later-onset SMA (>6 months) and 2 or 3 copies of SMN2 (Part 1), followed by a long-term open label extension phase (Part 2).
CS7 on 2. faasi randomiseeritud topeltpime platseebouuring sümptomaatilistel patsientidel, kellel on SMA diagnoositud imikueas (≤ 6 kuud) või SMA hilisema algusega (> 6 kuud) ja 2 või 3 SMN2 koopiaga (1. osa), millele järgnes pikaajaline avatud jätku-uuring (2. osa).
At day 700, 7 out of 11 patients (64%) with 2 SMN2 gene copies and 0 out of 5 patients (0%) with 3 SMN2 copies, met the protocol-defined criteria of clinically manifested SMA, however, these patients were gaining weight and achieving WHO milestones, inconsistent with Type I SMA.
11-st (64%), kellel oli 2 SMN2 geenikoopiat, ja 0 patsienti 5-st (0%), kellel oli 3 SMN2 koopiat, kliiniliselt avaldunud SMA protokollis määratletud kriteeriumidele, kuid nende patsientide kaal suurenes ja nad saavutasid WHO tähised, mis ei olnud kooskõlas I tüübi SMA-ga.
WHO motor milestones
WHO motoorsed arengutähised
If removed from the original carton, the total time out of refrigeration should not exceed 30 hours, at a temperature that does not exceed 25°C.
Pärast originaalpakendist väljavõtmist ei tohi väljaspool külmkappi hoidmise summaarne aeg olla pikem kui 30 tundi temperatuuril kuni 25°C.
The primary route of elimination is expected via urinary excretion of nusinersen and its metabolites.
Esmane eritumistee on eeldatavalt nusinerseeni ja selle metaboliitide eritumine uriiniga.
The median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 6.5 weeks and 8 weeks for Spinraza treated versus sham-control patients respectively, with 99% of patients having 2 copies of the SMN2 gene and therefore deemed most likely to develop Type I SMA.
Mediaanne vanus SMA kliiniliste tunnuste ja sümptomite tekkimisel oli Spinraza'ga ravitud patsientidel 6,5 nädalat ja imiteeriva kontrollrühma patsientidel 8 nädalat, kusjuures 99%-l patsientidest oli SMN2-geeni 2 koopiat ja seega oli neil I tüüpi SMA teke väga tõenäoline.
Prior to administration, unopened vials of Spinraza can be removed from and returned to the refrigerator if necessary.
Enne manustamist võib Spinraza avamata viaalid külmkapist välja võtta ja vajadusel taas tagasi panna.
The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Populatsiooni farmakokineetilise analüüsi kohaselt rass tõenäoliselt nusinerseeni farmakokineetikat ei mõjuta.
Number of patients who died Hazard Ratio (95% CI) p-value6
Surnud patsientide arv Riskisuhe (95% usaldusvahemik) p-väärtus6
In the efficacy set, 18 patients (25%) in the Spinraza group and 12 patients (32%) in the sham-control group required permanent ventilation.
Efektiivsuse andmekogumis vajas püsivat ventileerimist Spinraza rühmas 18 patsienti (25%) ja imiteerivas kontrollrühmas 12 patsienti (32%).
In vitro studies indicated that nusinersen is not an inducer or inhibitor of CYP450 mediated metabolism.
In vitro uuringute kohaselt nusinerseen ei indutseeri ega inhibeeri CYP450 poolt vahendatud metabolismi.
The median age when patients received their first dose was 164.5 days for treated patients, and 205 days for sham-control.
Patsientide mediaanne vanus esimese annuse saamisel oli ravitavatel patsientidel 164,5 päeva ja imiteeriva protseduuriga kontrollrühmas 205 päeva.
The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
Spinraza ohutust hinnati SMA-ga imikutel (CS3B) ja lastel (CS4) läbiviidud kahe III faasi kliinilise uuringu, SMA-ga imikutel ja lastel (CS7) läbiviidud ühe II faasi kliinilise uuringu ning geneetiliselt diagnoositud SMA-ga presümptomaatilistel imikutel (CS5) ja SMA-ga imikutel ja lastel läbiviidud avatud uuringute põhjal.
The primary endpoint was the proportion of patients who improved in one or more categories in motor milestones (according to HINE section 2: ≥2 point increase [or maximal score] in ability to kick or voluntary grasp OR ≥1 point increase in the motor milestones of head control, rolling, sitting, crawling, standing or walking).
Esmane tulemusnäitaja oli patsientide osakaal, kelle motoorsed arengutähised ühes või mitmes kategoorias paranesid (HINE 2. jaotise kohaselt: löömise või tahtelise haaramise võime suurenemine ≥ 2 punkti võrra [või maksimaalne skoor] VÕI motoorsete arengutähiste [nagu pea liigutamine, keha pööramine, istumine, roomamine, seismine või kõndimine] suurenemine ≥ 1 punkti võrra).
required respiratory intervention >6 hours/day continuously for ≥7 days, all of whom initiated ventilatory support during an acute reversible illness
Neli patsienti (2 SMN2 koopiat) vajasid respiratoorset sekkumist > 6 tunni päevas pidevalt ≥ 7 päeva jooksul, kellel kõigil alustati ägeda pöörduva haiguse ajal ventilatsioonitoetust.
Nusinersen demonstrated no evidence of genotoxicity.
Nusinerseen ei olnud genotoksiline.
The protocol-defined criteria for clinically manifested SMA included age-adjusted weight below the fifth WHO percentile, a decrease of 2 or more major weight growth curve percentiles, the placement of a percutaneous gastric tube, and/or the inability to achieve expected age-appropriate WHO milestones (sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone and walking alone).
Uuringuplaanis määratletud SMA kliinilise avaldumise kriteeriumid olid vanusega kohandatud kehakaal alla WHO viiendat protsentiili, 2 või rohkema olulise kehakaalu kõvera protsentiili vähenemine, perkutaanse maosondi paigaldamine ja/või eeldatavate vanusele vastavate WHO arengutähiste (istumine ilma toeta, seismine abiga, käputamine, abiga kõndimine, iseseisvalt seismine ja kõndimine) mittesaavutamine.
What Spinraza is and what it is used for
Mis ravim on Spinraza ja milleks seda kasutatakse
Spinraza is for intrathecal use by lumbar puncture.
Spinraza on ette nähtud intratekaalseks kasutamiseks lumbaalpunktsiooni teel.
At the final analysis, a statistically significant greater percentage of patients achieved the definition of a motor milestone responder in the Spinraza group (51%) compared to the sham-control group (0%) (p<0.0001).
Lõppanalüüsis saavutas Spinraza rühmas ravivastusena määratletud motoorse arengutähise statistiliselt oluliselt suurem protsent patsiente (51%) kui imiteerivas kontrollrühmas (0%) (p < 0,0001).
Figure 1: Change in CHOP INTEND from Baseline to Later of Day 183, Day 302, and Day 394 Study Visit - Endear Study /CS3B (Efficacy Set, ES)
CHOP INTEND-i muutus 183., 302. ja 394. päevale järgneval uuringuvisiidil võrreldes ravieelsega - uuring Endear /CS3B (efektiivsuse andmekogum)
There is a risk of side effects occuring after Spinraza is given by a lumbar puncture procedure (see section 3).
Pärast Spinraza manustamist lumbaalpunktsiooni teel esineb oht kõrvaltoimete tekkeks (vt lõik 3).
Of the 8 patients with later-onset SMA, 4 out of 5 patients (80%; 95% CI: 38, 96) in the Spinraza group and 2 out of 3 (67%; 95% CI: 21, 94) in the sham-control group met this definition of response.
Hilisema SMA algusega 8-st patsiendist vastasid sellele vastusmääratlusele 4 patsienti 5-st (80%; 95% CI: 38, 96) Spinraza rühmas ja 2 patsienti 3-st (67%; 95% CI: 21, 94) platseeborühmas.
Sodium dihydrogen phosphate dihydrate, disodium phosphate, sodium chloride, potassium chloride, calcium chloride dihydrate, magnesium chloride hexahydrate, sodium hydroxide, hydrochloric acid, water for injections.
Naatriumdivesinikfosfaatdihüdraat, dinaatriumvesinikfosfaat, naatriumkloriid, kaaliumkloriid, kaltsiumkloriiddihüdraat, magneesiumkloriidheksahüdraat, naatriumhüdroksiid, vesinikkloriidhape, süstevesi.
Submission of study results: Q2 2024.
Uuringutulemused esitatakse Q2
Potential difficulties with this route of administration may be seen in very young patients and those with scoliosis.
Ravimi manustamine selle manustamistee kaudu võib olla raskendatud väga noorte patsientide ning skolioosiga patsientide puhul.
Calcium chloride dihydrate Magnesium chloride hexahydrate Sodium hydroxide (for pH adjustment) Hydrochloric acid (for pH adjustment) Water for injections
Kaltsiumkloriiddihüdraat Magneesiumkloriidheksahüdraat Naatriumhüdroksiid (pH reguleerimiseks) Vesinikkloriidhape (pH reguleerimiseks) Süstevesi
The mean 6MWT distance was 278.5 meters (SD 206.46) at Day 253 and 333.6 metres (SD 176.47) at Day 1050.
6 minuti käimistesti keskmine kaugus oli 253. päeval 278,5 meetrit (standardhälve 206,46) ja 1050. päeval 333,6 meetrit (standardhälve 176,47).
Patients in this study were deemed most likely to develop Type I SMA.
Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt I tüüpi SMA.
Time to death or permanent ventilation (≥ 16 hours ventilation/day continuously for > 21 days in the absence of an acute reversible event or tracheostomy) was assessed as the primary endpoint.
Esmase tulemusnäitajana hinnati aega surmani või püsiva ventileerimise alustamiseni (≥ 16 tundi pidevat ventileerimist ööpäevas > 21 päeva ägeda pöörduva nähu või trahheostoomia puudumisel).
Intrathecal injection of nusinersen into the CSF allows nusinersen to be fully available for distribution from the CSF to the target central nervous system (CNS) tissues.
Nusinerseeni intratekaalne süstimine tserebrospinaalvedelikku võimaldab nusinerseeni täielikku jaotumist tserebrospinaalvedelikust kesknärvisüsteemi sihtkudedesse.
There may also be difficulties with giving a medicine by this method in very young patients and those with scoliosis (twisted and curved spine).
Väga noortele patsientidele ning skolioosiga (kõverdunud ja keerdunud lülisambaga) patsientidele ravimi sel meetodil manustamisel võib esineda raskusi.
Taken together, there is sufficient evidence to support a casual association between with nusinersen administration and hypersensitivity; and the PI should be updated accordingly.
Võttes arvesse kõiki asjaolusid, puuduvad piisavad asitõendid nusinerseeni manustamisega seotud ülitundlikkusreaktsioonide põhjuslikkuse seose tõestamiseks; ning ravimiteavet tuleks täiendada vastavalt.
Proportion achieving a 4-point improvement
Mis tahes paranemise saavutanute osakaal
The analysis was conducted in the ITT population (Spinraza: n=84; sham-control: n=42), and post-baseline HFMSE data for patients without a Month 15 visit were imputed using the multiple imputation method.
Analüüs viidi läbi ravikavatsuslikus populatsioonis (Spinraza: n = 84; imiteeriv kontrollrühm: n = 42) ning puuduvate 15. kuu visiidiandmetega patsientide ravi alustamise järgsed HFMSE andmed tuletati mitmese imputeerimise meetodil.
Patients in this study were deemed most likely to develop Type II or III SMA.
Selles uuringus osalenud patsientidel tekkis kõige tõenäolisemalt II või III tüüpi SMA.
Among patients without permanent ventilation at the baseline of Study CS11, a majority were alive and without permanent ventilation at the time of interim analysis.
Patsientidest, kes olid uuringu CS11 alguses püsiva ventilatsioonita, olid vaheanalüüsi ajal enamik elus ja ilma püsiva ventilatsioonita.
Spinraza contains a small amount of sodium
Spinraza sisaldab vähesel hulgal naatriumi