natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Capsule contents Pregelatinised starch (maize) Magnesium stearate
Eelželatiniseeritud tärklis (mais) Magneesiumstearaat
Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Faks: +353 (0) 1 588 6851 e-post: info@amicusrx.co.uk
During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
Esimesel perioodil (18 kuud) randomiseeriti varem ensüümasendusravi saanud patsiendid üleminekule ensüümasendusravilt Galafoldi kasutamisele või ensüümasendusraviga jätkamisele.
Depending upon the kind of mutation (change) in the gene that produces α-Gal A, the enzyme does not work properly or is completely absent.
Sõltuvalt α-Gal A tootva geeni mutatsiooni (muutuse) iseloomust ensüüm kas ei toimi korralikult või puudub hoopis.
Pharmacotherapeutic group: Various alimentary tract and metabolism products ATC code: A16AX14
Farmakoterapeutiline rühm: erinevad seedekulglat ja ainevahetust mõjutavad ained, ATC-kood: A16AX14.
PRESS and hold tab at the left 2.
VAJUTAGE ja hoidke ümbrist vasakult poolt.
It is not yet known if this medicine affects fertility in men.
Veel ei ole teada, kas see ravim mõjutab meeste viljakust.
If your condition worsens, your doctor may evaluate you further or may discontinue your treatment with Galafold.
Kui teie seisund halveneb, võib arst pidada vajalikuks teha täpsemad uuringud või lõpetada ravi Galafoldiga.
Fertility in women It is not yet known if this medicine affects fertility in women.
Naiste viljakus Veel ei ole teada, kas see ravim mõjutab naiste viljakust.
Based upon in vitro data, migalastat is not an inducer of CYP1A2, 2B6, or 3A4.
In vitro andmete järgi ei ole migalastaat CYP1A2, 2B6 ega 3A4 indutseerija.
If more than 12 hours has passed the patient should resume taking Galafold at the next planned dosing day and time according to the every other day dosing schedule.
Kui on möödunud rohkem kui 12 tundi, peab patsient jätkama Galafoldi võtmist annustamise järgmisel ettenähtud päeval ja kellaajal ülepäeva annustamise ajakava järgi.
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Prekliiniliselt on pärast ravi teiste iminosahhariididega kirjeldatud samasuguseid leide.
In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity.
Küülikute embrüo- ja fetotoksilisuse uuringu leiud, sealhulgas embrüo või loote surm, loote keskmise kehakaalu langus, hilinenud luustumine ja luustiku väheoluliste väärarendite veidi suurem esinemissagedus ilmnesid ainult emasloomale toksiliste annustega.
c.760-762delGTT or c.761-763del c.760_762delGTT or c.761_763del p.V254del
c.760-762delGTT või c.761763del c.760_762delGTT või c.761_763del p.V254del
There are limited data from the use of Galafold in pregnant women.
Galafoldi kasutamise kohta rasedatel on andmed piiratud.
How to take Galafold
Kuidas Galafoldi võtta
Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
II faasi farmakodünaamikauuringutes suurenes üldiselt Galafoldiga ravimise tulemusel enamikul patsientidest endogeense α-Gal A aktiivsus leukotsüütides, samuti nahas ja neerudes.
Galafold should be taken every other day at the same time of day to ensure optimal benefits to the patient.
Galafoldi optimaalselt kasuliku toime tagamiseks tuleb patsiendil seda võtta ülepäeviti ühel ja samal kellaajal.
UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2)
TEADMATA (E66_Y123del; del Exon2)
PUSH card back into holder
LÜKAKE blister tagasi hoidjasse.
This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
See ensüümidefekt põhjustab globotriaosüültseramiidiks nimetatava rasvaine (GL-3) ebanormaalset ladestumist neerudesse, südamesse ja teistesse elunditesse, mis viibki Fabry tõve sümptomite tekkeni.
Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat.
Iga kapsel sisaldab migalastaatvesinikkloriidi, mis vastab 123 mg migalastaadile.
Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
Lisaks ei ole migalastaat CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ega 3A4/5 inhibiitor ega substraat.
In the ERT-experienced trial, following 18 months of treatment with Galafold there was a statistically significant decrease in LVMi (p< 0.05).
Pärast 18-kuulist ravi Galafoldiga oli ensüümasendusravi saanute rühmas LVMI statistiliselt oluliselt vähenenud (p < 0,05).
Do not eat food at least 2 hours before and 2 hours after taking your medicine to give a minimum 4 hours fast.
Ärge sööge vähemalt 2 tundi enne ja 2 tundi pärast ravimi võtmist, et olla vähemalt 4 tundi söömata.
Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components.
Ligikaudu 5% proovi kogu radioaktiivsusest eritus määramata komponentidena.
For oral use.
<Ainult autoloogiliseks kasutamiseks.>
If you are pregnant, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, do not take this medicine until you have checked with your doctor, pharmacist, or nurse.
Kui te olete rase, arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi võtmist nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.
No reduction in proteinuria was observed in patients treated with Galafold.
Galafoldiga ravitud patsientidel ei ole täheldatud proteinuuria vähenemist.
If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken.
Kui päevane annus on täiesti vahele jäänud, võib patsient võtta vahelejäänud Galafoldi annuse vaid sel juhul, kui annuse võtmise tavalisest kellaajast on möödunud vähem kui 12 tundi.
In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
Ensüümasendusravi saanute uuringu renaalseid, kardiaalseid ja tserebrovaskulaarseid tüsistusi või surma hõlmava kliinilise liittulemuse analüüsi kohaselt oli Galafoldi ravirühmas nende juhtude esinemissagedus 18 kuu jooksul 29% võrreldes 44%-ga ensüümasendusravi saanute rühmas.
No clinically significant differences were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud kliiniliselt olulisi erinevusi.
Once in lysosomes dissociation of migalastat restores -Gal A activity, leading to the catabolism of GL-3 and related substrates.
Lüsosoomides taastab migalastaadi dissotsiatsioon -Gal A aktiivsuse, mille tulemusel toimub GL-3 ja seotud substraatide katabolism.
The GLA mutations amenable and not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 2 and Table 3 respectively below.
Galafoldile alluvad ja allumatud GLA mutatsioonid on loetletud allpool, vastavalt tabelis 2 ja tabelis 3.
All patients received the recommended dosage of 123 mg Galafold every other day.
Kõik patsiendid said Galafoldi ülepäeviti soovitatavas annuses ehk 123 mg.
The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85).
Turustatava Galafold 123 mg annust ülepäeva saanud patsiendid olid uuringu AT1001-041 lõpetamisel kasutanud ravimit keskmiselt 3,57 (±1,23) aastat (n = 85).
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Tervetel vabatahtlikel oli migalastaadi jaotusruumala (Vz/F) pärast suukaudseid suurenevaid üksikannuseid (25...675 mg migalastaatvesinikkloriidi) vahemikus 77...133 l. See näitab migalastaadi head kudedesse jaotuvust, mis on suurem kui keha veesisaldus kokku (42 liitrit).
It is not known whether Galafold is secreted in human milk.
Ei ole teada, kas Galafold eritub inimese rinnapiima.
Treatment with Galafold should be initiated and supervised by specialist physicians experienced in the diagnosis and treatment of Fabry disease.
Ravi Galafoldiga peab alustama ja jälgima Fabry tõve diagnoosimises ja ravis kogenud eriarst.
UNKNOWN (E66_Y123del; del Exon2?)
TEADMATA (E66_Y123del; del Exon2?)
The second Phase 3 trial (FACETS) was a 6-month randomised double-blind placebo-controlled trial (through month 6) with an 18-month open-label period to evaluate the efficacy and safety of Galafold in 50 male and female patients with Fabry disease who were naïve to ERT, or had previously been on ERT and had stopped for at least 6 months and who have amenable mutations (ERT-naïve trial).
Teine III faasi uuring (FACETS) oli 6-kuuline randomiseeritud topeltpime platseebokontrolliga uuring (kuni 6. kuu lõpuni), millele järgnes 18-kuuline avatud periood, et hinnata Galafoldi ohutust ja efektiivsust 50 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes ei olnud varem ensüümasendusravi saanud või olid varem seda ravi saanud, aga ravi oli lõppenud vähemalt 6 kuud tagasi, ning kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi mittesaanute uuring).
(proteinuria)
(proteinuuria)
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4).
Galafold ei ole ette nähtud ensüümasendusraviga samal ajal kasutamiseks (vt lõik 4.4).
In the ERT-experienced trial, renal function remained stable for up to 18 months of treatment with Galafold.
Ensüümasendusravi saanute uuringus jäi neerufunktsioon stabiilseks kuni 18 kuud kestnud ravi ajal Galafoldiga.
The mutations not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 3 below.
Galafoldile allumatud mutatsioonid on loetletud allpool tabelis 3.
Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Fabry tõbe põhjustab ensüümi alfagalaktosidaas A (α-Gal A) puudumine või puudulikkus.
Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat - The other ingredients are: Capsule contents: Pregelatinised maize starch and magnesium stearate Capsule shell: Gelatin, titanium dioxide, and indigotine Printing ink: Shellac, black iron oxide, and potassium hydroxide
- Teised koostisosad on kapsli sisu: eelželatiniseeritud maisitärklis ja magneesiumstearaat kapsli kate: želatiin, titaandioksiid ja indigotiin trükitint: šellak, must raudoksiid ja kaaliumhüdroksiid
The first Phase 3 trial (ATTRACT) was a randomised open-label active comparator trial that evaluated the efficacy and safety of Galafold compared to enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) in 52 male and female patients with Fabry disease who were receiving ERT prior to trial entry and who have amenable mutations (ERT-experienced trial).
Esimene III faasi uuring (ATTRACT) oli randomiseeritud avatud võrdlusravimiga uuring, milles hinnati Galafoldi efektiivsust ja ohutust võrreldes ensüümasendusraviga (beeta-agalsidaas, alfa-agalsidaas) 52 Fabry tõvega mees- ja naispatsiendil, kes olid enne uuringus osalemist saanud ensüümasendusravi ja kellel olid ravile alluvad mutatsioonid (ensüümasendusravi saanute uuring).
In the ERT-experienced trial, plasma lyso-Gb3 levels slightly increased but remained low in patients with amenable mutations treated with Galafold for the 30 month duration of the study.
Ensüümasendusravi saanute uuringus lyso-Gb3 plasmakontsentratsioonid veidi tõusid, kuid jäid väikeseks ravile alluva mutatsiooniga patsientidel, keda raviti Galafoldiga kogu uuringu 30 kuu jooksul.
What Galafold contains - The active substance is migalastat.
Mida Galafold sisaldab - Toimeaine on migalastaat.
Galafold should not be taken on 2 consecutive days.
Galafoldi ei tohi võtta kaks päeva järjest.
Following a single oral dose of 150 mg migalastat hydrochloride solution, the time to peak plasma concentration was approximately 3 hours.
Pärast ühekordset suukaudset 150 mg migalastaatvesinikkloriidi lahuse annust saabus tippkontsentratsioon plasmas ligikaudu kolme tunni pärast.
Your doctor will monitor your condition and whether your medicine is working every 6 months while you are taking Galafold.
Kui te võtate Galafoldi, hindab arst iga kuue kuu tagant teie seisundit ja seda, kas ravim toimib.
The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Migalastaatraviga seotud viljatust täheldati kliiniliselt olulise ekspositsiooni korral.
(hypoaesthesia)
(hüpoesteesia)
Galafold is not indicated for use in patients with non-amenable mutations (see section 5.1).
Galafold ei ole näidustatud kasutamiseks ravile allumatute mutatsioonidega patsientidel (vt lõik 5.1).
Reduced -Gal A activity is, therefore, associated with the progressive accumulation of substrate in vulnerable organs and tissues, which leads to the morbidity and mortality associated with Fabry disease.
Seega on -Gal A vähenenud aktiivsus seotud substraadi progresseeruva kuhjumisega vastuvõtlikesse elunditesse ja kudedesse, mis viib Fabry tõvega seotud haigestumuse ja suremuseni.
PULL out card on the right 3.
TÕMMAKE blister paremale poole välja.
This is a common spontaneous tumour in ad libitum-fed male rats.
See on ad libitum toidetud isasrottidel levinud spontaanne tuumor.
Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2).
Eakad Vanuse järgi annuse kohandamine ei ole vajalik (vt lõik 5.2).
Swallow the capsule whole.
Neelake kapsel tervelt alla.
The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Migalastaatvesinikkloriidi ühekordse suukaudse 150 mg annuse manustamisel või ühekordse 150 mg intravenoosse infusiooni manustamisel kahe tunni jooksul oli absoluutne biosaadavus (AUC) ligikaudu 75%.
No studies have been carried out in subjects with impaired hepatic function.
Maksafunktsiooni kahjustusega isikutel ei ole uuringuid tehtud.
Galafold is to be taken every other day.
Galafoldi võetakse ülepäeviti.
c.A1C or c.A1T
c.A1C või c.A1T
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3).
Prekliiniliselt on pärast ravi teiste iminosahhariididega kirjeldatud samasuguseid leide (vt lõik 5.3).
Disease Substrate
Haiguse substraat
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy.
Galafold ei ole ette nähtud ensüümasendusraviga samal ajal kasutamiseks.
The second OLE trial (AT1001-042) included patients that both transferred from OLE study AT1001-041 and directly from Phase 3 study ATTRACT, and is ongoing.Renal Function
Teises avatud jätku-uuringus (AT1001-042) osalevad patsiendid, kes on üle tulnud avatud jätkuuuringust AT1001-041 või otse III faasi uuringust ATTRACT ning see veel kestab.
c.1018T>C or c.1018T>A c.T1018C or c.T1018A
c.1018T>C või c.1018T>A c.T1018C või c.T1018A
Blood Creatine Phosphokinase increased
Kreatiinfosfokinaasi suurenenud sisaldus veres Kehakaalu tõus
Patients randomised to placebo in Stage 1 and switched to Galafold at month 6 (Stage 2) also demonstrated statistically significant decreases in interstitial capillary GL-3 inclusions at month 12 (-0.33±0.15; -58%) (p=0.014).
1. etapis platseeborühma randomiseeritud patsientidel, kes viidi 6. kuul üle Galafoldile (2. etapp), täheldati 12. kuul samuti statistiliselt olulist GL-3 inklusioonide vähenemist neerude interstitsiaalsetes kapillaarides (-0,33 ±0,15; -58%) (p = 0,014).
Non-clinical studies suggest no specific hazard for humans on the basis of single-and repeat-dose studies, with the exception of transient and fully reversible infertility in male rats associated with migalastat treatment.
Mittekliiniliste üksik- ja korduvannuste uuringute andmed ei viita spetsiifilisele ohule inimesel, v.a migalastaatraviga seotud mööduv ja täielikult pöörduv viljatus isasrottidel.
In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
104-nädalases kantserogeensuse uuringus rottidel täheldati kliiniliselt efektiivse annusega saavutatavast ekspositsioonist (AUC) 19 korda suuremate annuste juures isasloomadel kõhunäärmesaarekeste rakkude adenoomide suuremat esinemissagedust.
PVC / PCTFE / PVC/Al blister.
Blisterpakend (PVC/PE/PCTFE/alumiinium) Pakendis on 14 kapslit.
Alternate daily between taking the capsule on odd numbered days and punching out the perforated white circles on even numbered days, up to and including day 28.
Kuni (ja kaasa arvatud) 28. päevani toimige vaheldumisi: võtke paaritu arvuga päevadel kapsel ja paarisarvuga päevadel suruge välja perforeeritud valged ringid.
It is not yet known whether this medicine passes into breast milk.
Veel ei ole teada, kas see ravim eritub rinnapiima.
What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder.
Läbipaistmatud sini-valged kõvakapslid, millel on musta tindiga trükitud „A1001” ja mis sisaldavad valget kuni kahvatupruuni pulbrit.
Table 2: Galafold (migalastat) amenability table
Galafoldile (migalastaat) alluvuse tabel
Paraesthesia Dizziness Hypoaesthesia
Paresteesia Pearinglus Hüpoesteesia
No clinically significant differences in LVMi were observed during the initial 6-month placebo-controlled period.
Esialgse 6-kuulise platseebokontrolliga perioodi kestel ei täheldatud LVMI-s kliiniliselt olulisi erinevusi.
Table 1: Adverse reactions with Galafold in clinical trials System Organ Class
Galafoldi kliinilistes uuringutes täheldatud kõrvaltoimed Organsüsteemi klass
Protein Sequence change c.1202C>G or c.1202C>A c.C1202G or c.C1202A
c.1202C>G või c.1202C>A c.C1202G või c.C1202A
How to store Galafold
Kuidas Galafoldi säilitada
The mean annualised rate of change from baseline in eGFRCKD-EPI in patients treated for 30 months with Galafold was -1.72 mL/min/1.73 m
Keskmine eGFRCKD-EPI aastane muutus algtasemega võrreldes oli Galafoldiga 30 kuud ravitud patsientidel -1,72 ml/min/1,73 m
In the ERT- naïve trial and open-label extension, renal function remained stable for up to 5 years of treatment with Galafold.
Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus ja avatud jätku-uuringus jäi kuni 5 aastat kestnud Galafoldi-ravi ajal neerufunktsioon stabiilseks.
Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes.
Migalastaadi seondumine stabiliseerib -Gal A mutantvorme endoplasma võrgustikus ja soodustab nende normaalset liikumist lüsosoomidesse.
Patient-Reported Outcome - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale In the ERT-naïve trial, analyses of the Gastrointestinal Symptoms Rating Scale demonstrated that treatment with Galafold was associated with statistically significant (p<0.05) improvements versus placebo from baseline to month 6 in the diarrhoea domain, and in the reflux domain for patients with symptoms at baseline.
Patsiendi hinnang ravitulemusele - seedetrakti sümptomite hindamisskaala Ensüümasendusravi mittesaanute uuringus näitas seedetrakti sümptomite hindamisskaala, et patsientidel, kellel esinesid uuringu alguses seedetrakti sümptomid, kaasnes Galafoldi-raviga kõhulahtisuse ja refluksi sümptomite statistiliselt oluline (p < 0,05) paranemine algväärtusest kuni 6. kuuni võrreldes platseeboga.
Certain GLA mutations can result in the production of abnormally folded and unstable mutant forms of α-Gal A. Migalastat is a pharmacological chaperone that is designed to selectively and reversibly bind with high affinity to the active sites of certain mutant forms of -Gal A, the genotypes of which are referred to as amenable mutations.
Migalastaat on farmakoloogiline tsaperon, mis on välja töötatud suure afiinsusega, selektiivselt ja pöörduvalt seonduma -Gal A teatud mutantvormide ehk ravile alluvateks mutatsioonideks nimetatavate genotüüpide aktiivsete saitidega.
c.1019G>A or c.1020G>A c.G1019A or c.G1020A
c.1019G>A või c.1020G>A c.G1019A või c.G1020A
C]-migalastat hydrochloride revealed that approximately 77% of the radiolabeled dose was recovered in urine of which 55% of was excreted as unchanged migalastat and 4% as combined metabolites M1, M2 and M3.
Tervetel meessoost vabatahtlikel 150 mg [14C]-migalastaatvesinikkloriidiga tehtud farmakokineetikauuringus ilmnes, et ligikaudu 77% radiomärgistatud annusest leiti uriinist, sellest 55% eritus migalastaadina muutumatul kujul ja 4% kokku metaboliitide M1, M2 ja M3-na.
Headache and dizziness were the most common adverse reactions reported at doses of Galafold of up to 1250 mg and 2000 mg, respectively.
Galafoldi annustega kuni 1250 mg ja 2000 mg olid kõige sagedamini teatatud kõrvaltoimed vastavalt peavalu ja pearinglus.
It is advised to periodically monitor renal function, echocardiographic parameters and biochemical markers (every 6 months) in patients initiated on or switched to Galafold.
Galafoldiga ravi alustanud või sellele üle läinud patsientidel on soovitatav perioodiliselt (iga 6 kuu tagant) jälgida neerufunktsiooni, ehhokardiograafilisi parameetreid ja biokeemilisi markereid.
c.T1147C or c.C1149G or c.C1149A
c.T1147C või c.C1149G või c.C1149A
c.A504C or c.A504T
c.A504C või c.A504T
Qualitative reductions in GL-3 levels were observed in multiple renal cell types: podocytes, mesangial cells, and glomerular endothelial cells, respectively, over 12 months of treatment with Galafold.
12-kuulise ravi ajal Galafoldiga täheldati GL-3 sisalduse kvalitatiivset vähenemist eri tüüpi neerurakkudes - vastavalt podotsüütides, mesangiaalsetes rakkudes ja päsmakeste endoteelirakkudes.
During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain.
Avatud jätku-uuringu ajal täheldati statistiliselt olulist (p < 0,05) paranemist võrreldes kõhulahtisuse ja seedehäirete sümptomite algväärtustega, paranes ka kõhukinnisus.
Patients randomised to Galafold in Stage 1 demonstrated statistically significant greater reduction (±SEM) in mean interstitial capillary GL-3 deposition (-0.25±0.10; -39%) at month 6 compared to placebo (+0.07 ± 0.13; +14%) (p=0.008).
1. etapis Galafoldi rühma randomiseeritud patsientidel täheldati 6. kuul GL-3 interstitsiaalsetesse kapillaaridesse keskmise ladestumise (-0,25 ±0,10; -39%) statistiliselt oluliselt suuremat vähenemist (± keskväärtuse standardviga) võrreldes platseeboga (+0,07 ±0,13; +14%) (p = 0,008).
c.A924T or c.A924C
c.A924T või c.A924C
c.G611A or G612A
c.G611A või G612A
g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup
g.2594_10904dup c.195-2500_999+197dup g.2934_6378del
c.712A>C or c.714T>A or c.714T>G
c.712A>C või c.714T>A või c.714T>G
The effect of age was evaluated in a population pharmacokinetic analysis on plasma migalastat clearance in the ERT-naïve study population.
Vanuse mõju migalastaadi plasmakliirensile hinnati ensüümasendusravi mittesaanutel tehtud uuringupopulatsiooni farmakokineetika analüüsis.
c.442A>C or c.444T>A or c.444T>G
c.442A>C või c.444T>A või c.444T>G
In patients with amenable mutations, GL-3 levels tended to decrease in urine and in kidney interstitial capillaries.
Ravile alluvate mutatsioonidega patsientidel täheldati uriinis ja neerude interstitsiaalsetes kapillaarides GL-3 sisalduse vähenemise tendentsi.
g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del
g.10237_11932del/11933_12083i nv/12084_12097del g.>5.5kbdel to 3UTR
c.140G>A or 141G>A
c.140G>A või 141G>A
• Persistent itch (pruritus)
• Püsiv sügelus (pruritus)