natgillin/translations-raw huggingface dataset:
ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
ADA aktiivsus püsis kõrgem kogu 3-aastase järelkontrolli vältel.
Contents of the pack and further information
Pakendi sisu ja muu teave
The median age across the program was 1.7 years (range 0.5 to 6.1) and 61% were males.
Mediaanvanus programmi lõikes oli 1,7 aastat (vahemik 0,5...6,1) ja 61% olid meessoost.
Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
Teise etapi kvaliteedikontrolli tulemused saadakse alles pärast preparaadi infusiooni.
With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Selle haiguse puhul ei toimi immuunsüsteem õigesti, et kaitsta organismi infektsioonide eest.
Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
Kaheksakümmend kolm protsenti olid valge rassi esindajad (56% Euroopa päritolu ja 28% Araabia/Põhja-Aafrika päritolu), 11% afroameeriklased/aafriklased ja 6% asiaadid.
Patients are expected to enrol in a post-treatment registry and will be followed-up long term.
Patsiendid lülitatakse ravijärgsesse registrisse ja neid jälgitakse pikaajaliselt.
When
Millal
As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Kuna seda ravimit manustab vastava ettevalmistuse saanud arst, on ta vastutav preparaadi õige äraviskamise eest.
Milan Italy
Milan Itaalia
Inserting a new gene into the DNA could cause leukaemia.
Uue geeni sisestamine DNA-sse võib põhjustada leukeemiat.
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
• kui tekkis viivitus ravimi jõudmisel haiglasse, kus ravi läbi viiakse.
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega (kuupäeva ja kellaaega (EXP)), mis on märgitud konteineri sildil ja infusioonikoti sildil.
Given the small patient population and size of the cohorts, adverse reactions in the table do not provide a complete perspective on the nature and frequency of these events.
Võttes arvesse väikest patsientide populatsiooni ja kohortide suurust, ei anna tabelis loetletu täielikku ülevaadet kõrvaltoimete iseloomust ja esinemissagedusest.
If busulfan AUC exceeds 4000 nanograms/ml*h (974 µmol/L.minute), the dose should be appropriately reduced based on the AUC.
Kui busulfaani AUC ületab 4000 nanogrammi/ml*h (974 µmol/l.min), tuleb annust AUC väärtustele vastavalt vähendada.
• high blood pressure (hypertension)*
• kõrge vererõhk (hüpertensioon)*;
Asthma, rhinitis allergic
Astma, allergiline riniit
In addition, the allergy related adverse reactions in the table were reported mostly during the 3 month to 3 year follow-up period.
Lisaks teatati tabelis loetletud allergiaga seotud kõrvaltoimetest enamasti 3 kuu kuni 3 aasta pikkuse järelkontrolli perioodi jooksul.
Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Reproduktsiooni- ja arengutoksilisuse uuringuid ei ole läbi viidud.
In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Olulises uuringus ravitud patsientidel vähenes raskete infektsioonide esinemissagedus kogu järelkontrolli perioodi vältel (tabel 2).
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Vanemad patsiendid on tüüpiliselt vähem võimelised loovutama suurel arvul CD34+ rakke, mis võib tähendada, et neid patsiente ei saa ravida.
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Ravimit nimega busulfaan manustatakse kahel päeval neli korda ööpäevas (kokku 8 annust)
If you are pregnant or breast-feeding, if you think you may be pregnant or are planning to have a baby, tell your doctor before you are given this medicine.
Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi manustamist nõu oma arstiga.
Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Raskete infektsioonide esinemissagedus jälgimise inimaasta kohta (95% usaldusvahemik)
They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
Need on kõik põhjustatud immuunsüsteemi üleaktiivsusest ja organismi enda kudede ründamisest.
Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
Strimvelis'el ei ole või on ebaoluline pikaajaline mõju autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimele.
In some cases, it might not be possible to go ahead with the planned treatment with Strimvelis.
Teatud juhtudel ei pruugi olla võimalik planeeritud Strimvelis-raviga edasi minna.
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
• kui ravimi valmistamiseks ei olnud piisavalt õiget tüüpi rakke;
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Enamust neist kirjeldati 3 kuu kuni 3 aasta pikkuse järelkontrolli perioodi jooksul ja need taandusid, välja arvatud hüpotüreoos ja ANA testide positiivne tulemus.
The presence of the transgene leads to increased expression of ADA.
Transgeeni olemasolu viib ADA tootmise suurenemiseni.
The ones marked * may be related to busulfan.
Kõrvaltoimed, mis on märgitud tärniga (*), võivad olla seotud busulfaaniga.
When Strimvelis treatment cannot be completed
Kui Strimvelis-ravi ei saa lõpuni viia
A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Enne ravi alustamist peab olema täidetud preparaadi nõusolekuvorm.
• the backup sample, at least 3 weeks before.
• varuproovi vähemalt 3 nädalat varem.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, the Netherlands
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Prins Bernhardplein 200, 1097 JB Amsterdam, Madalmaad
Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Patsient 8 lahkus uuringust enne 3. aasta visiiti ning seega puuduvad tema kohta T-lümfotsüütide ja dAXP andmed.
What Strimvelis is and what it is used for
Mis ravim on Strimvelis ja milleks seda kasutatakse
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Seda saab manustada ainult spetsiaalses haiglas ja arsti poolt, kellel on ADA-SCID-ga patsientide ravimise ja sellist tüüpi ravimi kasutamise kogemus.
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
• punaste või valgete vereliblede arvu vähenemine (aneemia, neutropeenia)*;
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Mõned patsiendid on pidanud uuesti alustama pikaajalist ensüümasendusravi ja/või läbima tüvirakkude siirdamise (vt lõik 5.1).
In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
Mõningatel juhtudel ei pruugi patsient saada Strimvelis't preparaadi tootmisel ilmnevate probleemide tõttu.
Patients can develop autoimmunity.
Patsientidel võib tekkida autoimmuunsus.
Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Busulfaani plasmakontsentratsiooni tuleb mõõta pärast iga päeva esimest annust järjestikku võetud vereproovides, kasutades selleks sobivat meetodit.
CD34+ cells/kg:
CD34+ rakku/kg:
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
Mediaanväärtused 3 aastat pärast geeniteraapiat olid normivahemikust madalamad.
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
Inimrakkude ja vektori järjestuste madal tase leiti ka mittevereloomeorganites, mis on kooskõlas trandutseeritud inimrakke sisaldava vere olemasoluga.
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Enne Strimvelis'e valmistamist teeb arst analüüsid veendumaks, et teie (või teie laps) ei kanna teatud infektsioone (vt lõik 2).
It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Soovitatav on manustada 0,5 mg/kg intravenoosset busulfaani iga 6 tunni järel kahel järjestikusel päeval, alustades kolm päeva enne Strimvelis'e manustamist.
What Strimvelis looks like and contents of the pack
Kuidas Strimvelis välja näeb ja pakendi sisu
At least 3 weeks before treatment
Vähemalt 3 nädalat enne ravi
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
dAXP tulemused põhinevad ravile reageerinud patsientide protsendi analüüsil pärast geeniteraapiat, kes vastasid adekvaatse metaboolse detoksifikatsiooni definitsioonile, seetõttu ei ole algväärtus asjakohane.
3 days and 2 days before treatment
3 päeva ja 2 päeva enne ravi
Because it is given soon after it is made, the final results of some of these tests will not be ready before the medicine is given.
Kuna ravim manustatakse varsti pärast valmistamist, ei ole ravimi manustamise ajal mõnede nimetatud testide lõplikud tulemused veel teada.
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Strimvelis on ette nähtud ainult autoloogseks kasutamiseks (vt lõik 4.4).
Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
3. aasta/ 3 aastat pärast ravib
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Strimvelis't käsitsevad tervishoiutöötajad peavad seetõttu rakendama vajalikke ettevaatusabinõusid, et vältida nakkushaiguste võimalikku ülekannet.
- The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
- Teine koostisosa on naatrium (vt lõik 2, Strimvelis sisaldab naatriumi).
Adverse reactions are listed below by MedDRA body system organ class and by frequency.
Järgnevalt on kõrvaltoimed loetletud MedDRA organsüsteemi klassi ja esinemissageduse järgi.
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
ADA-SCID mitteimmunoloogilised ilmingud ei pruugi Strimvelis'ele alluda.
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Puuduvad andmed Strimvelis'e mõju kohta inimeste fertiilsusele.
A cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells.
Hägune kuni selge, värvitu kuni roosa rakkude dispersioon.
Patients treated within the pivotal study
Olulises uuringus ravitud patsiendid
History of previous gene therapy.
Anamneesis eelnev geeniteraapia.
Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Strimvelis't tuleb ettevaatusega kasutada üle 6 aasta ja 1 kuu vanustel ning alla 6 kuu vanustel patsientidel, sest nende vanusevahemike kohta kliinilistest uuringutest saadud andmed puuduvad.
Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
Kasutada tohib ainult transfusioonisüsteemide jaoks ette nähtud filtreid, et vältida rakkude tahtmatut eemaldamist preparaadist.
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
Seda säilitatakse manustamiseks patsientidele asendustüvirakkudena juhul, kui Strimvelis't ei saa manustada või see ei toimi (vt „Kui Strimvelis-ravi ei saa lõpuni viia“ lõigus 2)
Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Strimvelis'e kasutamist patsientidel, kes on vanemad eelnevalt uuritutest, tuleb hoolega kaaluda ning teha seda ainult olukordades, kus kõik muud sobivad ravivõimalused on ammendatud.
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Sellistel juhtudel manustab arst teile (või teie lapsele) asendustüvirakke, kasutades enne ravi alustamist kogutud ja säilitatud varuproovi (vt ka lõik 3 „Kuidas Strimvelis't manustatakse“).
Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Strimvelis ei ole ette nähtud kasutamiseks üle 65-aastastel patsientidel ning seda ei ole antud vanuserühmas uuritud.
No dose adjustment is expected to be required.
Annuse kohandamine ei ole arvatavasti vajalik.
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Järgida tuleb selliste preparaatide puhul kehtivaid kohalikke bioohutuse nõudeid (vt lõik 6.6).
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
See tuleb koguda patsiendilt vähemalt 3 nädalat enne ravi Strimvelis'ega.
One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Ühe pilootuuringus ravitud uuritava kohta puudusid PEG-ADA kordusravi andmed ning ta jäeti seetõttu välja sekkumiste vaba elulemuse hindamisest kombineeritud populatsioonis.
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Kui preparaat sisaldab vähem kui 2 miljonit CD34+ rakku/kg, peab raviarst tegema otsuse, kas preparaati manustada, lähtudes individuaalsest kasu/riski hinnangust.
For more information on what happens before and during treatment, see section 3, How Strimvelis is given.
Lisateabe saamiseks, mis toimub enne ravi ja ravi ajal, vt lõik 3 „Kuidas Strimvelis't manustatakse“.
This medicine contains approximately 3.5 mg sodium per millilitre.
See ravim sisaldab ligikaudu 3,5 mg naatriumi milliliitri kohta.
Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Strimvelis transporditakse otse meditsiiniasutusse, kus infusioon toimub.
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Strimvelis'e ohutust on hinnatud 18 isikul järelkontrolli mediaanajaga 7 aastat.
x 106 METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION Read the package leaflet before use.
x 106 MANUSTAMISVIIS JA -TEE(D) Enne ravimi kasutamist lugege pakendi infolehte.
Total cell number:
Rakkude arv kokku:
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Retroviiruse sisestamise kohti (retroviral insertion sites, RIS) on leitud CCND2 ja LMO2 lähedusest või seest ning Strimvelis-ravi järgselt esineb võimalik risk leukeemilise transformatsiooni tekkeks.
It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
Soovitatav on patsientide pikaajaline jälgimine vähemalt kord aastas toimuvate visiitide käigus esimesel üheteistkümnel aastal ning seejärel 13 ja 15 aastat pärast Strimvelis-ravi, mil hinnatakse täisverepilti koos leukotsüütide diferentseeritud valemiga, biokeemilisi näitajaid ja kilpnääret stimuleeriva hormooni taset.
Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Strimvelis on ette nähtud üksnes autoloogseks kasutamiseks ja seda ei tohi kunagi manustada ühelegi teisele patsiendile peale algse CD34+ rakkude doonori.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Tööpinnad ja materjal, mis võivad olla Strimvelis'ega kokku puutunud, tuleb puhastada sobiva desinfitseeriva vahendiga.
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Busulfaani koguannus on 4 mg/kg, jaotatuna kaheksaks 0,5 mg/kg annuseks.
OTHER For autologous use only.
MUU Ainult autoloogiliseks kasutamiseks.
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Analüüsi tulemus peab olema negatiivne vähemalt kolmel järjestikusel testimisel, mis tehakse vähemalt nelja nädala pikkusel perioodil pärast C-hepatiidi ravi lõppu, ning viimane analüüs peab olema tehtud hiljemalt kolm päeva enne rakkude kogumist.
Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Strimvelis on sellist tüüpi ravim, mida nimetatakse geeniteraapiaks.
Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Järgida tuleb kohalikke kehtivaid bioohutuse nõudeid (vt lõik 4.2).
BATCH NUMBER, DONATION AND PRODUCT CODES Lot:
PARTII NUMBER, ANNETUSE KOODID JA TOOTEKOODID Partii nr:
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
• raviproovi 4...5 päeva varem.
If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Kui võite jääda rasedaks, peate ravi ajal ja vähemalt 6 kuud pärast ravi kasutama rasestumisvastast barjäärimeetodit (nt kondoomi).
All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Kõik tuvastatud kõrvaltoimed, mis on loetletud tabelis (välja arvatud potentsiaalselt busulfaaniga seotud kõrvaltoimed), arvatakse olevat iseloomu ja tekkeaja tõttu seotud immuunsüsteemi reaktivatsiooniga.
Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Eelnevalt PEG-ADA ravi saanud patsientidel lõpetati see ravi 10...22 päeva enne ravi Strimvelis'ega.
Any unused medicinal product or waste material should be disposed of in accordance with local biosafety requirements.
Kasutamata ravimpreparaat või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele bioohutuse nõuetele.
Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Kartsinogeensusuuringuid ei ole läbi viidud, sest puudus adekvaatne loommudel Strimvelis'e tumorigeense potentsiaali hindamiseks (hiirtel ei ole võimalik saavutada transdutseeritud rakkude pikaajalist püsimist).
Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Järgida tuleb kohalikke kehtivaid bioohutuse nõudeid.
Strimvelis should be used with caution in patients with hypersensitivity to aminoglycosides or bovine serum albumin.
Strimvelis't tuleb ettevaatusega kasutada patsientidel, kellel esineb ülitundlikkus aminoglükosiidide või veise seerumi albumiini suhtes.
Patients should be closely monitored for the occurrence of severe and opportunistic infections, immune reconstitution parameters and the need for replacement intravenous immunoglobulin (IVIG); in case of lack of response, it is recommended to introduce other ADA-SCID treatments under the supervision of a physician.
Patsiente tuleb hoolega jälgida raskete ja oportunistlike infektsioonide esinemise, immuunsüsteemi reaktivatsiooni näitajate ja intravenoosse immunoglobuliini (IVIG) asendusravi vajaduse suhtes; ravivastuse puudumise korral on soovitatav arsti järelevalve all kasutada muid ADA-SCID ravivõimalusi.
An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
Võidakse manustada antihistamiinset ravimit et vähendada infusiooniga seotud reaktsiooni tekke tõenäosust
Also contains sodium chloride.
Sisaldab ka naatriumkloriidi.
Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Patsiente tuleb jälgida kateetriga seotud võimalike kõrvaltoimete suhtes.
The patient must be able to donate adequate CD34+ cells to deliver the minimum 4 million purified CD34+ cells/kg, required for manufacture of Strimvelis.
Patsient peab olema võimeline loovutama piisavas koguses CD34+ rakke, et saada minimaalselt 4 miljonit puhastatud CD34+ rakku/kg, mis on vajalik Strimvelis'e tootmiseks.
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Müügiloa hoidja kavatseb perioodilisse ohutusaruandesse sisse viia regulaarsed registri arenguaruanded ja esitada uuringu vahearuandeid iga 2 aasta järel kuni registri lõpuni.
As Strimvelis will be administered following busulfan conditioning, patients of childbearing potential must use reliable barrier contraception during administration of Strimvelis and for at least 6 months afterwards.
Kuna Strimvelis't manustatakse pärast ettevalmistavat ravi busulfaaniga, peavad rasestumisvõimelised patsiendid kasutama usaldusväärset rasestumisvastast barjäärimeetodit Strimvelis'e manustamise ajal ja vähemalt 6 kuud pärast seda.
It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Seda kasutatakse Strimvelis'e valmistamiseks, viies rakkudesse uue geeni.
Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Strimvelis-ravi järgset edukat T-rakkude teket mõjutab tõenäoliselt ka tüümuse jääkfunktsioon, mis suurematel lastel võib olla häirunud.
The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Müügiloa hoidja hindab ka sekkumiste vaba elulemust.
A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Hiirtel viidi läbi 4-kuuline biojaotuvuse uuring.
Strimvelis is a cloudy to clear, colourless to pink dispersion of cells for infusion, which is supplied in one or more infusion bags.
Strimvelis on hägune kuni selge, värvitu kuni roosa rakkude infusioonidispersioon, mis on ühes või mitmes infusioonikotis.
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
ADA-SCID-ga inimeste organism ei tooda piisavalt ensüümi, mida nimetatakse adenosiindeaminaasiks (ADA), sest selle tootmise eest vastutav geen on vigane.
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Strimvelis'e pikaajalised toimed ja ravivastuse püsivus ADA-SCID korral on teadmata (vt lõik 5.1).
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the essential unique patient information on the Strimvelis infusion bag(s) and/or container (see sections 4.4 and 6.6).
Enne infusiooni tuleb kinnitada, et patsiendi isikuandmed vastavad olulistele ainukordsetele patsiendi andmetele Strimvelis'e infusioonikotil(-kottidel) ja/või konteineril (vt lõigud 4.4 ja 6.6).
Strimvelis is made specially from the patient's own cells.
Strimvelis valmistatakse spetsiaalselt patsiendi enda rakkudest.
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Strimvelis'ega ravitud patsiendid ei tohi kunagi tulevikus doonorina siirdamiseks verd, elundeid, kudesid ega rakke loovutada.
Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Ravi ebaõnnestumist on täheldatud patsiendil, kes sai kliinilistes uuringutes < 2 miljonit CD34+ rakku/kg.