natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Idursulfaas eritub 525 aminohappe glükoproteiinina ning sisaldab 8 Nglükosüleerimiskohta, milles on komplekssed, hübriidsed ja kõrge mannoosi tüüpi oligosahhariidahelad.
Store in a refrigerator Do not freeze
Hoida külmkapis Mitte lasta külmuda
Degradation of idursulfase is achieved by generally well understood protein hydrolysis mechanisms to produce small peptides and amino acids, consequently renal and liver function impairment is not expected to affect the pharmacokinetics of idursulfase.
Idursulfaasi lagunemine saavutatakse üldiselt hästi arusaadavate valgu hüdrolüüsi mehhanismidega, millega produtseeritakse väikesi peptiide ja aminohappeid, seega neerude ja maksa funktsioonide kahjustused ei tohiks idursulfaasi farmakokineetikat mõjutada.
A higher volume of distribution at steady state (Vss) was observed in the lowest weight groups.
Väikseima kehakaaluga rühmades täheldati püsikontsentratsioonil (Vss) suuremat jaotusmahtu.
Enzyme replacement therapy is usually administered as a long-term treatment.
Ensüümasendusravi kasutatakse üldjuhul pikaajaliselt.
Store in a refrigerator (2C - 8C)
Hoida külmkapis (2ºC...8ºC)
A decision must be made whether to discontinue breast-feeding or to discontinue/abstain from idursulfase therapy taking into account the benefit of breast feeding for the child and the benefit of therapy for the woman.
Rinnaga toitmise katkestamine või idursulfaasiga ravi katkestamine/jätkamine tuleb otsustada, arvestades imetamise kasu lapsele ja ravi kasu naisele.
Side effects for which frequency is not known (cannot be estimated from available data) are: • Serious allergic reactions
Kõrvaltoimed, mille sagedus ei ole teada (seda ei ole võimalik hinnata olemasolevate andmete alusel), on:
Patients experiencing severe or refractory anaphylactoid/anaphylactic reactions may require prolonged clinical monitoring.
Raske või raskesti ravile alluva anafülaksialaadse /anafülaktilise reaktsiooniga patsiendid võivad vajada pikemaajalist kliinilist jälgimist.
12 to 18 (n=8)
12 kuni 18 (n = 8)
Idursulfase treatment resulted in up to 60% reduction in urine output of glycosaminoglycans and in reductions of liver and spleen size: results were comparable to those found in study TKT024.
Idursulfaasiga ravi tulemusena vähenes kuni 60% glükosaminoglükaanide eritumine uriiniga ning vähenes maksa ja põrna suurus: tulemused olid võrreldavad uuringu TKT024 tulemustega.
Patients treated with idursulfase may develop infusion-related reactions (see section 4.8).
Idursulfaasiga ravitud patsientidel võib tekkida infusiooniga seotud reaktsioone (vt lõik 4.8).
No formal medicinal product interaction studies have been conducted with idursulfase.
Formaalseid ravimite koostoime uuringuid ei ole idursulfaasiga läbi viidud.
Idursulfase has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Idursulfaasil ei ole või on ebaoluline toime autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimele.
The safety and efficacy of Elaprase has been shown in three clinical studies: two randomised, placebo-controlled clinical studies (TKT008 and TKT024) in adults and children above the age of 5 years and one open-label, safety study (HGT-ELA-038) in children between the age of 16 months and 7.5 years.
Elaprase ohutust ja efektiivsust tõestati kolmes kliinilises uuringus: kahes randomiseeritud, platseeboga kontrollitud kliinilises uuringus (TKT008 ja TKT024) täiskasvanutel ja üle 5 aasta vanustel lastel ning ühes avatud ohutusuuringus (HGT-ELA-038) lastel vanuses 16 kuud kuni 7,5 aastat.
This medicinal product contains 0.482 mmol sodium (or 11.1 mg) per vial.
Ravim sisaldab 0,482 mmol (või 11,1 mg) naatriumi ühes viaalis.
Results from pivotal clinical study at 0.5 mg/kg per week (Study TKT024).
Annusega 0,5 mg/kg/nädalas läbi viidud peamise kliinilise uuringu tulemused (uuring TKT024).
After 105 weeks of exposure to idursulfase, neither antibody status nor genotype affected reductions in liver and spleen size or distance walked in the 6-minute walk test or forced vital capacity measurements.
Pärast idursulfaasi kasutamist 105 nädala jooksul ei mõjutanud antikehade staatus ega genotüüp maksa ja põrna suuruse vähenemist, 6-minutilise käimistesti vahemaa pikkust, ega mõõdetud forsseeritud vitaalkapatsiteedi vähenemist.
A clear to slightly opalescent, colourless solution.
Selge kuni veidi läbipaistmatu värvitu lahus.
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC <80%, and a broad spectrum of disease severity.
Uuringus osalenud patsientidel oli dokumenteeritud ensüüm iduronaat-2-sulfataasi aktiivsuse vaegus, prognoositav forsseeritud vitaalkapatsiteet (FVC) < 80% ja laias spektris haiguse raskusastmed.
No clinical data exist demonstrating a benefit on the neurological manifestations of the disorder.
Kasulikkuse kohta häire neuroloogilistele nähtudele tõendavad kliinilised andmed puuduvad.
The European Medicines Agency will review any new information on the medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi ravimi kohta saadud kogu uue teabe ja vajadusel ajakohastatakse seda infolehte.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Mannoos-6-fosfaadi (M6P) jäägid oligosahhariidahelatel võimaldavad ensüümi spetsiifilist seondumist M6P retseptoritega raku pinnal, mis aitab viia ensüümi rakku, võttes sihiks rakusisesed lüsosoomid ja sellest tulenevalt akumuleerunud GAG kataboliseerimise.
This endpoint differed significantly from placebo for patients treated weekly (p=0.0049).
See tulemusnäitaja erines üks kord nädalas ravi saanud patsientidel oluliselt platseebot saanud patsientidest (p=0,0049).
Home infusions should be performed under the surveillance of a physician or other healthcare professional.
Infundeerimine kodus peab toimuma arsti või mõne teise tervishoiutöötaja järelevalve all.
The longer term effects of antibody development on response to treatment have not been established.
Antikehade tekkimise pikemaajalist mõju ravivastusele ei ole kindlaks tehtud.
Instructions for use, handling and disposal
Kasutamis- ja käsitsemis- ja hävitamisjuhend
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Ensüümi iduronaat-2-sulfataasi puudumise või defitsiidi tõttu Hunteri sündroomiga patsientidel akumuleeruvad glükoosaminoglükaanid progresseeruvalt rakkudes, mis põhjustab rakkude kongestiooni, organomegaaliat, kudede hävimist ja organsüsteemide funktsioonihäireid.
Assessment of long term pulmonary morbidity (e.g., incidence of infections, pulmonary function status) and mortality Assessment of long term cardiovascular morbidity (e.g., incidence of events, and echocardiography data, where available) and mortality Assessment of long term urinary GAG excretion patterns Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
Pikaajalise kopsuhaigustesse haigestumise (nt infektsioonide esinemissagedus, kopsufunktsiooni seisund) ja suremuse hindamine Pikaajalise südame ja veresoonkonna haigustesse haigestumise (nt nähtude esinemissagedus ja ehhokardiograafilised andmed, kui need on kättesaadavad) ja suremuse hindamine Pikaajaliste glükoosaminoglükaanide kuseteede kaudu eritumise suundumuste hindamine
Elaprase is used as enzyme replacement therapy to treat children and adults with Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II) when the level of the enzyme iduronate-2-sulfatase in the body is lower than normal, helping improve the symptoms of the disease.
Elaprase't kasutatakse ensüümasendusravina Hunteri sündroomiga (mukopolüsahharidoos II) laste ja täiskasvanute raviks, kui ensüümi iduronaat-2-sulfataasi tase kehas on normaalsest madalam, et aidata vähendada haiguse sümptomeid.
The marketing authorization holder (MAH) shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the marketing authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Müügiloa hoidja peab nõutavad ravimiohutuse toimingud ja sekkumismeetmed läbi viima vastavalt müügiloa taotluse moodulis 1.8.2 esitatud kokkulepitud riskijuhtimiskavale ja mis tahes järgmistele ajakohastatud riskijuhtimiskavadele.
Patients in the TKT024 and HGT-ELA-038 studies were also stratified across five weight categories; as shown in the following table:
Uuringutes TKT024 ja HGT-ELA-038 stratifitseeriti patsiendid ka viide kaalukategooriasse, nagu näidatud järgmises tabelis:
The higher the urinary GAG levels at baseline, the greater the magnitude of decreases in urinary GAG with idursulfase treatment.
Mida kõrgemad olid uriini glükoosaminoglükaanide tasemed ravi algul, seda rohkem vähenesid uriini glükoosaminoglükaanide tasemed idursulfaasiraviga.
Uncommon side effects (may affect up to 1 in 100 people) are: • Quickened breathing
Aeg-ajalt esinevad kõrvaltoimed (võivad esineda kuni ühel inimesel sajast) on: • kiirenenud hingamine
The decreases in mean liver volume were seen regardless of age, disease severity, IgG antibody status or neutralising antibody status.
Maksa keskmise mahu vähenemist täheldati olenemata vanusest, haiguse raskusest või IgG antikehade või neutraliseerivate antikehade olemasolust.
Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6phosphate receptors.
Idursulfaasi omastatakse selektiivsete retseptoritega vahendatud mehhanismide kaudu, mille hulka kuulub seondumine mannoos 6-fosfaadi retseptoritega.
If you have missed an Elaprase infusion, please contact your doctor.
Kui teil jäi Elaprase infusioon saamata, pöörduge oma arsti poole.
Across 4 clinical studies (TKT008, TKT018, TKT024 and TKT024EXT), 53/107 patients (50%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Kõigis 4 kliinilises uuringus (TKT008, TKT018, TKT024 ja TKT024EXT) tekkisid 53/107 patsiendil (50%) mingil ajal idursulfaasi vastased IgG antikehad.
Paediatric population The dose for children and adolescents is the same as for adults, 0.5 mg/kg body weight weekly.
Lapsed Laste ja noorukite annus on sama mis täiskasvanutelgi, 0,5 mg kehamassi kg kohta üks kord nädalas.
After dilution this medicine is given through a vein (drip feed).
Pärast lahjendamist manustatakse seda ravimit veeni (tilgutiga).
Adverse reactions reported in the paediatric population were, in general, similar to those reported in adults.
Lapsed Lastel esinenud kõrvaltoimed olid üldiselt sarnased täiskasvanutel täheldatutega.
Changes in urinary GAG levels were the earliest signs of clinical improvement with idursulfase treatment and the greatest decreases in urinary GAG were seen within the first 4 months of treatment in all treatment groups; changes from Month 4 to 36 were small.
Muutused uriini glükoosaminoglükaanide tasemetes olid kliinilise paranemise esimesed märgid idursulfaasiga ravimisel ning kõikides ravirühmades täheldati uriini glükoosaminoglükaanide tasemete suurimaid vähenemisi esimesel 4 ravikuul; alates 4. kuust kuni 36. kuuni toimunud muutused olid vähesed.
This was an open-label, multicenter, single-arm study of idursulfase infusions in male Hunter syndrome patients between the age of 16 months and 7.5 years.
See oli avatud mitmekeskuseline ühe ravirühmaga uuring, milles idursulfaasi infundeeriti Hunteri sündroomiga meessoost patsientidele vanuses 16 kuud kuni 7,5 aastat.
This is equivalent to 0.6% of the recommended maximum daily dietary intake of sodium for an adult.
See on võrdne 0,6%ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.
Study TKT024
Uuring TKT024
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and % predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Efektiivsuse esmane tulemusnäitaja oli kahest komponendist koosnev liitskoor, mis põhines lähteseisundis uuringu lõpuks toimunud muutuste summal, mille üheks komponendiks oli kuue minuti jooksul läbikäidud vahemaa (6 minuti käimistest ehk 6MWT) vastupidavuse mõõduna ja prognoositava forsseeritud vitaalkapatsiteedi % (FVC) kopsufunktsiooni mõõduna.
There is no experience with overdoses of Elaprase.
Elaprase üleannustamise kohta kogemused puuduvad.
It is not known whether idursulfase is excreted in human breast milk.
Ei ole teada, kas idursulfaas eritub rinnapiima.
Elaprase should not be infused with other medicinal products in the infusion tubing.
Elaprase't ei tohi infundeerida koos teiste ravimitega sama infusioonivooliku kaudu.
The fifth patient, who had preexisting cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Viiendal, kardiopaatiaga patsiendil, diagnoositi uuringu käigus vatsakeste enneaegsed kompleksid ja kopsuemboolia.
Patients with the most severe pulmonary impairment at baseline (as measured by % predicted FVC) tended to show the least improvement.
Patsiendid, kellel oli ravi algul kõige raskem kopsukahjustus (mõõdetuna prognoositava forsseeritud vitaalkapatsiteedi %-ga), kaldusid paranema kõige vähem.
Patients who have experienced anaphylactoid/anaphylactic reactions should be treated with caution when readministering idursulfase, appropriately trained personnel and equipment for emergency resuscitation (including epinephrine) should be available during infusions.
Ettevaatlik tuleb olla idursulfaasi uuesti manustamisel patsientidele, kellel on esinenud anafülaksialaadset / anafülaktilisi reaktsioone, ning infusioonide ajal peavad olema hädaolukorras elustamiseks kättesaadavad sobiva väljaõppega personal ja seadmed (sealhulgas epinefriin).
In the fourth patient, who had less severe underlying disease, spontaneous resolution occurred shortly after the infusion was interrupted.
Neljandal patsiendil oli kergem haigus ja kõrvaltoime lahenes spontaanselt veidi aega pärast infusiooni katkestamist.
% Change in spleen volume
Maksa mahu muutus %-des
Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
Lähtudes idursulfaasi metabolismist rakkude lüsosoomides, ei ole idursulfaasil tsütokroom P450 vahendusel tekkivaid koostoimeid.
Excipient with known effect Each vial contains 0.482 mmol of sodium.
Teadaolevat toimet omav abiaine Iga viaal sisaldab 0,482 mmol naatriumi.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 8 hours at 25°C.
Säilitamisel temperatuuril 25 °C on tõendatud keemilis-füüsikalist stabiilsust 8 tunni vältel.
This causes cells to function abnormally, thereby causing problems for various organs in your body which can lead to tissue destruction and organ malfunction and failure.
See põhjustab nende rakkude funktsioonihäireid ja selle tagajärjel häireid erinevates elundites, mille tagajärjel võivad tekkida kudede hävimine ja elundite talitlushäired ning elundipuudulikkus.
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Hunteri sündroom on X-liiteline haigus, mis on põhjustatud lüsosoomide ensüümi iduronaat-2sulfataasi ebapiisavast tasemest.
Cmax (μg/mL) Mean ± SD AUC0-∞ (min*μg/mL) CL (mL/min/kg) Mean ± SD Vss (mL/kg)
Cmax (μg/ml) Keskmine ± standardhälve AUC0-∞ (min*μg/ml) Kliirens (ml/min/kg) Keskmine ± standardhälve Vss (ml/kg)
In order to improve the traceability of biological medicinal products, the name and batch number of the administered product should be clearly recorded by your healthcare professional.
Bioloogiliste ravimpreparaatide jälgitavuse parandamiseks tuleb tervishoiutöötajal manustatava ravimi nimi ja partii number selgelt dokumenteerida.
Urine GAG levels (μg GAG/mg creatinine)
Uriini glükoosaminoglükaani tasemed (μg glükoosaminoglükaani /mg kreatiniini kohta)
Calculate the total dose to be administered and number of Elaprase vials needed.
Arvutage manustatav koguannus ja vajalik Elaprase'i viaalide arv.
• Increased blood pressure, decreased blood pressure
• vererõhu tõus, vererõhu langus
What Elaprase is and what it is used for
Mis ravim on Elaprase ja milleks seda kasutatakse
If you have experienced severe or potentially life-threatening allergic-type reactions to idursulfase or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6) and these cannot be controlled with appropriate medical treatment.
- kui teil on tekkinud idursulfaasi või selle ravimi mis tahes koostisosa(de) (loetletud lõigus 6) suhtes raskeid või potentsiaalselt eluohtlikke allergilist tüüpi reaktsioone ning need sobivale ravile ei allu.
In the placebo treatment group 128 infusion-related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
Platseeboga ravitud rühmas esines 128 infusiooniga seotud reaktsiooni 21-l patsiendil 32-st kokku 1612 infusiooni manustamise järgselt.
Elaprase is supplied in pack sizes of 1, 4 and 10 vials per carton.
Elaprase'i pakendis on 1, 4 või 10 viaali.
In a post-hoc analysis of immunogenicity in studies TKT024 and TKT024EXT (see section 4.8), patients were shown to have either the mis-sense mutation or the frameshift / nonsense mutation.
Uuringute TKT024 ja TKT024EXT andmete immunogeensuse post hoc (tagantjärgi) analüüsi kohaselt (vt lõik 4.8) oli patsientidel kas missensne või nonsess-/raaminihkemutatsioon.
Liver volume normalised by Month 24 for 73% (52 out of 71) of patients with hepatomegaly at baseline.
Maksa maht normaliseerus 24. kuuks 73%-l (52 patsiendil 71-st) patsientidest, kellel oli olnud ravi algul hepatomegaalia.
Each vial of Elaprase is intended for single use only and contains 6 mg of idursulfase in 3 ml of solution.
Üks Elaprase viaal on ette nähtud ainult ühekordseks kasutamiseks ja sisaldab 6 mg idursulfaasi 3 ml lahuses.
The complete deletion/ large rearrangement genotype was most commonly associated with development of high titre of antibodies and neutralising antibodies to idursulfase and was most likely to display a muted response to the medicinal product.
Täieliku deletsiooni / suure ümberkorraldusega genotüüpi seostati idursulfaasi vastaste antikehade ja neutraliseerivate antikehade kõrge tiitri tekkimisega kõige sagedamini ning selle puhul esines kõige tõenäolisemalt nõrgenenud ravivastust ravimile.
If you have problems breathing, with or without bluish skin, tell your doctor straight away and seek immediate medical assistance.
Kui teil tekivad hingamisraskused sinaka nahaga või ilma, rääkige sellest kohe arstile ja pöörduge kohe meditsiinitöötaja poole.
Do not use this medicine if you notice that there is discolouration or presence of foreign particles.
Ärge kasutage seda ravimit, kui täheldate ravimil värvimuutust või võõrosakesi.
Analyses of genotypes of patients in study HGT-ELA-038
Patsientide genotüüpide analüüsid uuringus HGT-ELA-038
This is equivalent to 0.6% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
See on võrdne 0,6%-ga WHO poolt soovitatud naatriumi maksimaalsest ööpäevasest kogusest täiskasvanutel, s.o 2 g.
The recommended dose is an infusion of 0.5 mg (half a milligram) for every kg you weigh
Soovitatav annus on 0,5 mg (pool milligrammi) manustamine infusioonina teie kehamassi iga kg kohta.
This medicine contains 11.1 mg sodium (main component of cooking/table salt) in each vial.
Ravim sisaldab 11,1 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes viaalis.
- The calculated volume of Elaprase should be withdrawn from the appropriate number of vials.
- Sobivast arvust viaalidest tuleb võtta arvutatud mahus Elaprase'i.
Patients with complete deletion/large rearrangement genotype have a higher probability of developing infusion related adverse events (see section 4.4).
Täieliku deletsiooniga / suure ümberkorraldusega genotüübiga patsientidel tekib infusiooniga seotud kõrvaltoimeid suurema tõenäosusega (vt lõik 4.4).
This medicine is a concentrate for solution for infusion.
See ravim on infusioonilahuse kontsentraat.
Severe or life-threatening hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1 if hypersensitivity is not controllable.
Raske või eluohtlik ülitundlikkus toimeaine või lõigus 6.1 loetletud mis tahes abiainete suhtes, kui ülitundlikkus ravile ei allu.
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/kg every week (n=32) or 0.5 mg/kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
52-nädalases randomiseeritud topeltpimedas platseeboga kontrollitud kliinilises uuringus osalenud 96 patsienti vanuses 5 kuni 31 aastat said Elaprase't 0,5 mg/kg üks kord nädalas (n=32) või 0,5 mg/kg üle nädala (n=32) või platseebot (n=32).
Fifty-four percent of patients tested positive for neutralizing antibodies at least once and half of the patients tested positive for neutralizing antibodies on at least three consecutive study visits.
Viiskümmend neli protsenti patsientidest olid positiivsed neutraliseerivate antikehade suhtes vähemalt ühel korral ning pooled patsiendid olid positiivsed neutraliseerivate antikehade suhtes vähemalt kolmel järjestikusel uuringuvisiidil.
During the 53-week study, 67.9% (19 of 28) of patients had at least one blood sample that tested positive for anti-idursulfase antibodies, and 57.1% (16 of 28) tested positive for antibodies on at least three consecutive study visits.
53-nädalase uuringu kestel oli 67,9% (19 patsiendil 28-st) patsientidest vähemalt üks vereproov, mis oli positiivne idursulfaasi vastaste antikehade suhtes ning 57,1% (16 patsienti 28-st) patsientidest saadi vähemalt kolmel järjestikusel uuringuvisiidil positiivne antikehade analüüs.
If you experience an allergic side effect following administration of this medicine, you should contact your doctor immediately.
Kui teil tekib pärast selle ravimi manustamist allergiline kõrvaltoime, pöörduge kohe arsti poole.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Idursulfaas on lüsosoomide ensüümi iduronaat-2-sulfataasi puhastatud vorm, mida valmistatakse inimese rakuliinis, milles luuakse inimese glükosüleerimise profiil, mis on analoogiline loodusliku ensüümi omale.
• Flushing (redness)
• nahaõhetus (punetus)
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous idursulfase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Hunteri sündroomiga patsientide ravimisel intravenoosse idursulfaasiga antakse rakkude lüsosoomidele eksogeenset ensüümi.
A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in the two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Neis kahes randomiseeritud platseeboga kontrollitud kliinilises uuringus osales kokku 108 meessoost Hunteri sündroomiga patsienti, kellel oli lai sümptomite spekter; 106 patsienti jätkas ravi kahes avatud jätku-uuringus.
The active substance is idursulfase, which is a form of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Toimeaine on idursulfaas, mis on inimese ensüümi iduronaat-2-sulfataasi vorm.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Iduronaat-2-sulfataas kataboliseerib glükoosaminoglükaane (GAG) dermataansulfaati ja heparaansulfaati oligosahhariidiga seotud sulfaadiosade lõhustamise teel.
Related reactions in the placebo group were similar in nature and severity to those in the treated group.
Platseeborühmas esines samasuguse iseloomu ja raskusega reaktsioone kui ravirühmas.