natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Animal studies do not indicate any harmful effects on pregnancy or embryonal/foetal development from Glybera (see section 5.3).
Loomkatsed ei näita Glybera kahjulikku toimet rasedusele või embrüo/loote arengule (vt lõik 5.3).
Vials should be visually inspected for particulate matter and colour.
Viaale tuleb visuaalselt kontrollida tahkete osakeste esinemise ja värvuse suhtes.
Like all medicines, Glybera can cause side effects, although not everybody gets them.
Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.
All patients treated with Glybera should be enrolled in the registry and systematic data collection carried out to enrich the database:
Kõik Glyberaga ravitud patsiendid tuleb registrisse kanda ja koguda andmebaasi rikastamiseks süstemaatilisi andmeid:
In addition to being given Glybera, you will be given other medicines called immunosuppressants (see section 3 ‘How Glybera is used').
Lisaks Glyberale manustatakse teile ka teisi ravimeid, mida nimetatakse immunosupressantideks (vt lõik 3: „Kuidas Glebarat kasutada“).
Fatigue, Hyperthermia
Väsimus, hüpertermia
Patients experiencing dizziness are advised to not drive or use machines.
Patsientidel, kellel tekib pearinglus, ei soovitata juhtida autot ega töötada masinatega.
• Oral contraceptive use (see section 4.6).
• Suukaudsete kontratseptiivide kasutamine (vt lõik 4.6).
The MAH shall agree the details of a restricted access programme with the National Competent Authorities and must implement such programme nationally prior to launch.
Müügiloa hoidja lepib piiratud ligipääsuga programmi andmetes kokku riikliku pädeva asutusega ja peab sellist programmi rakendama enne uuringu käivitamist.
People who are affected by this condition have a build up of very high fat levels in their blood (hyperchylomicronemia).
Selle seisundiga inimestel esineb veres väga suur rasvasisaldus (hüperkülomikroneemia).
• Guidance on the aftercare of the patient including monitoring for fever
• juhis patsiendi järelraviks, sealhulgas palaviku jälgimine;
• Information on the use of Glybera and avoidance of pregnancy.
• teave Glybera kasutamise kohta ja raseduse vältimine;
All but two patients received immunosuppressant for 12 weeks.
Kõik patsiendid (v.a 2) said 12 nädalat immunosupressante.
This is the number of vials that must be dispensed.
See on väljastatavate viaalide arv.
The dose you will need is dependent on your weight and is calculated by your doctor.
Teile vajalik annus sõltub teie kehakaalust ja selle arvutab välja teie arst.
Glybera shall only be supplied if the healthcare professionals involved in the treatment of a patient have received the educational pack and if the prescriber confirms that the patient agrees to participate in the registry.
Glyberat tarnitakse ainult siis, kui patsiendi ravis osalevad tervishoiutöötajad on läbinud vastava koolituse ja kui arst kinnitab, et patsient on nõus registris osalema.
The amount of sodium and potassium that you may receive depends on the number of injections that you need; your doctor will work this out depending on your weight.
Naatriumi ja kaaliumi kogus, mis te võite saada, sõltub vajaminevate süstide arvust; teie arst töötab koguse välja teie kehakaalu alusel.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Glybera must be decontaminated with appropriate virucidal disinfectants with activity for non-enveloped viruses (such as hypochlorite and chlorine releasers) for at least 10 minutes.
Tööpindu ja materjale, mis on potentsiaalselt Glyberaga kokku puutunud, tuleb puhastada vähemalt 10 minuti jooksul sobiva, kestata viiruste vastase aktiivsusega desinfektandiga (nagu hüpoklorit ja kloori vabastavad ained).
The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the medicinal product is on the market.
Müügiloa hoidja peab tagama, et müügiloa taotluse moodulis 1.8.1 esitatud ravimiohutuse järelevalve süsteem on olemas ja toimib enne ravimpreparaadi turule toomist ja turustamise ajal.
The studies should be performed according to an agreed protocol.
Uuringud tuleb läbi viia kokkulepitud uuringuplaani järgi.
• Oral contraceptives (see section 2 ‘Do not receive Glybera')
• suukaudseid kontratseptiive (vt lõik 2: „Glyberat ei saa kasutada“).
A demonstrable improvement of postprandial CM metabolism was shown in 5/5 patients up to week 14 and in 3/3 patients who were followed up to 52 weeks.
Tõestatavat söömisjärgse külomikroni metabolismi paranemist näidati 5 patsiendil 5-st kuni 14 nädalat ja 3 patsiendil 3-st kuni 52 nädalat.
However in toxicity studies, no increase in tumour was identified.
Kuid toksilisuse uuringutes ei tuvastatud kasvajate esinemise suurenemist.
What Glybera looks like and contents of the pack
Kuidas Glybera välja näeb ja pakendi sisu
There is the theoretical risk that the co-administration of the immunosuppressant regime leads to longer persistence of virus DNA in serum and as well to longer shedding in saliva, urine and semen.
Teoreetiliselt on oht, et immunosupressantide koosmanustamine põhjustab viiruse DNA pikemat püsimist seerumis ning suuremat levikut süljes, uriinis ja spermas.
The levels of Glybera vector DNA found in gonads were measurable but lower than in other non-target organs.
Glybera tuvastatud vektor-DNA sisaldus sugunäärmetes oli mõõdetav, kuid väiksem kui teistes mittesihtmärkorganites.
The safety and efficacy of Glybera in children and adolescents below 18 years has not been established.
Lapsed Glybera ohutus ja efektiivsus lastel vanuses kuni 18 aastat ei ole tõestatud.
If you are pregnant or breast-feeding, think you might be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor or pharmacist for advice before using any medicine.
Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi kasutamist nõu oma arsti või apteekriga.
Study CT-AMT-011-03 was a combined retrospective and prospective study of subjects who had taken part in studies CT-AMT-10-01, CT-AMT-11-01, CT-AMT-11-02.
Uuring CT-AMT-011-03 oli kombineeritud retrospektiivne ja prospektiivne uuring uuringus osalejatega, kes olid osalenud uuringutes CT-AMT-10-01, CT-AMT-11-01, CT-AMT-11-02.
To avoid any injection of particles from the stopper due to two withdrawals, one needle for the withdrawal from the vial (to be left inside the stopper) and a separate needle for each syringe must be used.
Et vältida korgiosakeste süstimist, mis on tingitud kahekordsest lahuse eemaldamisest, tuleb kasutada ühte nõela lahuse viaalist eemaldamiseks (jäetakse korgi sisse) ja igal süstlal eraldi nõela.
1105 BA Amsterdam The Netherlands
1105 BA Amsterdam Holland
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local rules for genetically modified organisms.
Kasutamata ravim tuleb hävitada geneetiliselt muundatud organismide kohta käivate kohalike eeskirjade järgi.
Small amounts of blood will be drawn before treatment, 6 months and 12 months after treatment to measure how your body's immune (defence) system is responding to the treatment with Glybera.
Enne ravi, 6 kuud ja 12 kuud pärast ravi võetakse teilt väikesed kogused verd, et mõõta, kuidas teie organismi immuunsüsteem (kaitse) vastab ravile Glyberaga.
Effects on male and female fertility have not been evaluated in animal studies.
Toimeid isas- ja emasloomade viljakusele ei ole loomkatsetes kindlaks tehtud.
You need to take this into consideration if you are on a controlled sodium diet.
Sellega tuleb arvestada, kui te olete kontrollitud naatriumisisaldusega dieedil.
Please tell your doctor or pharmacist if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Teatage oma arstile või apteekrile, kui te kasutate, olete hiljuti kasutanud või kavatsete kasutada mis tahes muid ravimeid.
Glybera Patient Alert Card
Glybera Patsiendikaart
31 December 2022
31 Detsember
Information for health care professionals: The holder of this card has received Glybera, a gene therapy medicinal product for familial lipoprotein lipase deficiency, containing genetically modified organisms.
Teave tervishoiutöötajatele: selle kaardi omanikule on manustatud Glyberat, mis on geneetiliselt muundatud organisme sisaldav perekondliku lipoproteiinlipaasi puuduse geeniteraapia ravim.
Women of childbearing potential must be advised to use reliable barrier contraception methods in accordance with the guidelines for immunosuppressants for a minimum of 12 months from the start of therapy (9 months following cessation of immunosuppressants).
Fertiilses eas naistel on kooskõlas immunosupressantravi juhistega soovitatav kasutada usaldusväärset rasestumisvastast barjäärimeetodit vähemalt 12 kuud pärast ravi algust (9 kuud pärast immunosupressantide manustamise lõpetamist).
Glybera is not usually recommended for use during pregnancy.
Tavaliselt ei ole Glybera kasutamine raseduse ajal soovitatav.
T-cell responses were seen in roughly half of the patients without clinical sequelae.
T-rakulist vastust täheldati ligikaudu pooltel patsientidel ilma kliiniliste tagajärgedeta.
In saliva vector DNA was still detectable up to 12 weeks; in urine up to 10 weeks and in semen up to 26 weeks.
Süljes oli vektor-DNA tuvastatav kuni 12 nädalat, uriinis kuni 10 nädalat ja spermas kuni 26 nädalat.
• Patients with increased bleeding risk (such as thrombocytopenia) and muscle disease (such as myositis), must not be treated in view of the large number of intramuscular injections
• Suurenenud veritsusriskiga (nt trombotsütopeeniaga) ja lihashaigusega (nt müosiidiga) patsiente ei tohi ravida, sest vajalik on suur arv intramuskulaarseid süste.
• pain in leg(s) (pain in extremity)
• valu jalas (jalgades) (valu jäsemetes),
Common (may affect up to 1 in 10 people)
Sage (võib esineda kuni 1 inimesel 10st):
• Advice on the need and duration of barrier contraception
• soovitused rasestumisvastase barjäärimeetodi vajaduse ja kestuse kohta;
The lowest number of copies was found in the brain, lung, heart and non-injected groups of muscle.
Väikseim koopiate arv leiti ajus, kopsus, südames ja lihasrühmades, kuhu ei süstitud.
Do not take oral contraceptives as they have the potential to worsen your disease; Use condoms so that as little Glybera as possible may be passed to/from your partner.
Ärge kasutage suukaudseid rasestumisvastaseid vahendeid, sest need võivad teie haigust süvendada; kasutage kondoomi, et vältida Glybera ülekandumist teile või teie partnerile.
The patient's weight should be divided by 3, and rounded up to the next higher whole number.
Patsiendi kehakaal tuleb jagada kolmega ja ümardada järgmise suurema täisarvuni.
All patients were controlled on low fat diets in the 12-week main study period.
Kõik patsiendid olid 12-nädalase uuringuperioodi ajal rasvavaesel dieedil.
It belongs to a group of medicines called lipid modifying agents.
See kuulub ravimite rühma, mida nimetatakse lipiidisisaldust muutvateks aineteks.
One patient was diagnosed with pulmonary embolism 7 weeks after therapy.
Ühel patsiendil diagnoositi 7 nädalat pärast ravi kopsuemboolia.
The assay to be used in the study needs to be agreed.
Uuringus kasutatav analüüs peab olema kokku lepitud.
This means that due to the rarity of the disease it has not been possible to obtain complete information on this medicinal product.
See tähendab, et harvaesineva haiguse tõttu ei ole olnud võimalik saada ravimi kohta täielikku teavet.
2) Educational material for physicians and other healthcare professionals involved in the treatment of patients with Glybera including the following key safety elements:
2) Õppematerjalid arstidele ja teistele tervishoiutöötajatele, kes on seotud Glyberaga teostatava raviga, sisaldavad järgmisi ohutust puudutavaid punkte:
In case of contraindication for such procedure deep sedation is advised instead.
Protseduuri vastunäidustuse korral on soovitatav asendada see sügava sedatsiooniga.
Except for the site of injection, the highest vector DNA copy numbers were found in the liver and blood.
Välja arvatud süstekohal, leiti suurim vektor-DNA koopiate arv maksas ja veres.
Glybera should only be administered to patients with an LPL protein mass of at least 5% of normal.
Glyberat tohib manustada ainult nendele patsientidele, kelle LPL-valgu mass on vähemalt 5% normaalsest.
The patient's weight should be divided by 3, then without rounding up this number multiplied by 2 and rounded up to the next higher whole number.
Patsiendi kehakaal tuleb jagada kolmega, seejärel ilma ümardamata korrutada kahega ja ümardada järgmise suurema täisarvuni.
Compared to pre-administration, a transient and variable reduction in median triglyceride levels was recorded for all patients.
Võrreldes ravieelse seisundiga registreeriti kõikidel patsientidel mööduv ja varieeruv keskmine triglütseriidide sisalduse vähenemine.
Your doctor should give you a copy of the patient information leaflet (like this one) for the immunosuppressants you will need to take.
Teie arst annab teile vajalike immunosupressantide pakendi infolehe (nagu see siin) koopia.
The registry should be performed according to an agreed protocol.
Register tuleb teha kokkulepitud uuringuplaani järgi.
Liver and kidney function, cytochrome P450 polymorphisms and ageing are not expected to influence the clinical efficacy or safety of Glybera.
Ei ole eeldatav, et maksa- ja neerufunktsioon, tsütokroom P450 polümorfismid ja vanus mõjutaksid Glybera kliinilist efektiivsust ning ohutust.
To avoid this, your doctor will also prescribe treatment that will suppress the immune system (known as immunosuppressants), starting 3 days before the day of injection with Glybera and for 12 weeks after.
Selle vältimiseks määrab teie arst ka ravi, mis pärsib immuunsüsteemi (immunosupressante); neid tuleb võtta 3 päeva enne Glybera süstimist ja kuni 12 nädalat pärast süstimist.
LPLD involves a state of hyperviscosity/hypercoagulability.
LPLD hõlmab hüperviskoossuse / suurenenud verehüübivuse seisundit.
All patients treated with Glybera shall be enrolled in the registry.
Kõik Glyberaga ravitud patsiendid tuleb registrisse kanda.
Spinal anaesthesia and multiple intramuscular injections may further increase the risk of (thrombo) embolic events at and shortly after administration of Glybera.
Spinaalanesteesia ja mitmed intramuskulaarsed süstid suurendavad veelgi (tromb)embooliliste tüsistuste riski Glybera manustamise ajal ning kohe pärast manustamist.
Furthermore, Glybera allows expression of the LPL protein in injected muscle which is reflected by the improvement of postprandial chylomicron (CM) metabolism observed in a small subset of patients.
Veelgi enam, Glybera võimaldab süstitud lihases LPL-valgu ekspressiooni, mida peegeldab väikeses patsientide alarühmas täheldatud söömisjärgse külomikroni (CM) metabolismi paranemine.
Further follow-up of patients who took part in study CT-AMT-11-03 (to a median of 5.8 years after exposure to Glybera) has shown a reduction in hospital stay of 1 day per patient per year when compared to the same length of time prior to exposure.
Uuringus CT-AMT-11-03 osalenute edasise järelkontrolli tulemusena (mediaanse kestusega 5,8 aastat pärast Glybera kasutamist) vähenes haiglapäevade arv patsiendi kohta 1 päeva võrra aastas võrreldes sama ajavahemikuga enne selle kasutamist.
What Glybera is and what it is used for
Mis ravim on Glybera ja milleks seda kasutatakse
Correction of bleeding parameters should be instituted prior to Glybera administration.
Verejooksu korrigeerimist tuleb alustada enne Glybera manustamist.
The clinical relevance of the antibody response is unknown (see section 4.2 on re-administration).
Antikehade tekke kliiniline tähtsus ei ole teada (vt uuesti manustamine lõigus 4.2).
The MAH shall perform the pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan and the Efficacy Follow-up Plan as agreed in the Risk Management Plan presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP).
Müügiloa hoidja peab ravimiohutuse toiminguid läbi viima vastavalt ravimiohutuse järelevalve kavas ja ravimi efektiivsuse edasise hindamise kavas kirjeldatule, vastavalt müügiloa taotluse moodulis 1.8.2 esitatud kokkulepitud riskijuhtimiskavale ja mis tahes järgmistele ajakohastatud riskijuhtimiskavadele, mis on inimravimite komitee poolt heakskiidetud.
Pain in extremity Arthritis, Limb discomfort, Muscle spasms, Muscle strain, Musculoskeletal stiffness, Myalgia, Muscle pain, Neck pain, Sensation of heaviness, Acute myositis and chronic myositis
Artriit, ebamugavustunne jäsemes, lihasspasmid, lihaspinge, lihas-skeleti jäikus, müalgia, lihasvalu, kaelavalu, raskustunne, äge müosiit ja krooniline müosiit
An appropriate CE marked test or full gene sequencing should be used to confirm the diagnosis.
Diagnoosi kinnitamiseks tuleb kasutada asjakohast CE-märgistusega testi või täielikku geenisekveneerimist.
Treated patients should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation.
Ravitud patsiendid ei tohi annetada verd, siirdamiseks organeid, kudesid ega rakke.
The vector comprises a protein shell derived from adeno-associated virus serotype 1 (AAV1), the Cytomegalovirus (CMV) promoter, a woodchuck hepatitis virus posttranscriptional regulatory element and AAV2 derived inverted terminal repeats.
Vektor koosneb valgu kestast saadud adenoassotsieeritud viiruse serotüüp 1-st (AAV1), tsütomegaloviiruse (CMV) promootorpiirkonnast, metsümiseja hepatiidiviiruse posttranskriptsioonilisest regulaatorelemendist ja AAV2st tuletatud pöördterminaalsetest kordustest.
• Guidance on the selection of suitable patients for treatment with Glybera including: o the need for genetic testing to be performed prior to the initiation of treatment in order to identify the patients who are eligible for treatment o that patients should not be taking anti-platelet or other anti-coagulation medicinal products at the time of injection o the need to exclude infection before starting immunosuppressant treatment o the need for all patients to be entered into a long term surveillance programme
• juhis Glyberaga raviks sobiva patsiendi valikuks, sealhulgas: o geneetilise testimise vajadus enne ravi alustamist, et tuvastada raviks sobivad patsiendid; o patsiendid ei tohi süstimise ajal kasutada trombotsüütide agregatsiooni pärssivaid või teisi o hüübimisvastaseid ravimeid; o vajadus välistada nakkuse olemasolu enne ravi alustamist immunosupressantidega; o kõik patsiendid tuleb kaasata pikaajalisse seireprogrammi;
The European Medicines Agency will review any new information on the medicine every year and this leaflet will be updated as necessary.
Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal läbi ravimi kohta saadud kogu uue teabe ja vajaduse korral ajakohastatakse seda infolehte.
Treatment with Glybera does not eliminate attacks of acute pancreatitis.
Ravi Glyberaga ei elimineeri ägedaid pankreatiidihooge.
Each preformed transparent sealed plastic casing contains either 2 or 3 individual vials with a liquid absorbing sheet.
Iga vormitud läbipaistev suletud plastümbris sisaldab 2 või 3 üksikviaali koos vedelikku absorbeeriva materjaliga.
The holder should not donate blood, organs or tissues and should use barrier contraception at least 12 months after Glybera treatment.
Kaardiomanik ei tohi annetada verd, organeid ega kudesid ja peab vähemalt 12 kuud pärast ravi Glyberaga kasutama rasestumisvastast barjäärimeetodit.
Important information about some of the ingredients of Glybera
Oluline teave Glybera mõningate koostisosade kohta
• difficulty breathing, chest pain on breathing in and palpitations which may be caused by blockage of the main blood vessel of the lung
• hingamisraskus, valu rinnas sissehingamisel ja südamepekslemine, mis võib olla põhjustatud peamise kopsuveresoone blokaadist,
• Guidance to ensure that patients receive the Patient Alert Card included in the pack.
• juhend kindlustamaks, et patsient saab pakendis kaasa patsiendikaardi.
Lipoprotein lipase (LPL) is a naturally occurring substance in the body (known as an enzyme) that controls the level of certain fats in the blood.
Lipoproteiinlipaas (LPL) on kehaomane aine organismis (ensüüm), mis kontrollib teatud toidurasvade sisaldust veres.
In half of the subjects a T-cell response to the vector was seen.
Pooltel patsientidel täheldati T-rakulist vastust vektorile.
Immunosuppressant co-treatment did not influence the biodistribution pattern neither at low dose nor at high dose in mice.
Immunosupressantide koosmanustamine ei mõjutanud biojaotuvust hiirtel väikses ega suures annuses.
Assessment of immune response at baseline, 6 months and 12 months in at least 12 newly treated patients.
Immuunvastuse hindamine algtasemel, 6. kuul ja 12. kuul vähemalt 12-l äsja ravitud patsiendil.
Recipients of Glybera may display a rise in serum creatine kinase activity that becomes evident about 2 weeks after administration, peaks at around 8 weeks and then returns to baseline by week 26.
Glybera kasutajatel võib suureneda seerumis kreatiinkinaasi aktiivsus, mis avaldub ligikaudu 2 nädala möödumisel manustamisest, saavutab maksimaalse taseme ligikaudu 8 nädala möödumisel ja taastub 26. nädalaks ravieelsele tasemele.
Shedding was assessed in the clinical studies by collecting saliva, urine and semen.
Levikut hinnati kliinilistes uuringutes sülje, uriini ja sperma kogumise teel.
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu .
Täpne teave selle ravimpreparaadi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel http://www.ema.europa.eu.
The diagnosis of LPLD has to be confirmed by genetic testing.
LPLD diagnoos tuleb kinnitada geneetilise testiga.
• raised body temperature
• tõusnud kehatemperatuur,
Glybera is expected to be degraded by endogenous protein and DNA catabolic pathways.
Glybera laguneb eeldatavasti endogeensete proteiinide ja DNA kataboolsete radade kaudu.
Muscle biopsies taken half a year post administration demonstrated long-term expression of the LPL gene and the presence of biologically active LPL protein.
Pool aastat pärast manustamist võetud lihasbiopsia näitas pikaajalist LPL-geeni ekspressiooni ja bioloogiliselt aktiivse LPL-valgu olemasolu.
Re-administration of Glybera after this first treatment session is not recommended.
Glybera korduvmanustamine esimese ravisessiooni järel ei ole soovitatav.
The patients enrolled in clinical studies (CT-AMT-010-01, CT-AMT 01101, CT-AMT 011-02) should be followed up in the LPLD registry.
Kliinilistesse uuringutesse (CT-AMT-010-01, CT-AMT 011-01, CT-AMT 011-02) kaasatud patsiente tuleb jälgida ka LPLD registris.
The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with Glybera in all subsets of the paediatric population in the treatment of lipoprotein lipase deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use).
Euroopa Ravimiamet ei kohusta esitama Glyberaga läbi viidud uuringute tulemused laste kõigialarühmade kohta lipoproteiinlipaasi puuduse ravis (teave lastel kasutamise kohta: vt lõik 4.2).
After this time, triglyceride levels reverted back to baseline.
Selle aja möödudes taastus triglütseriidide algsisaldus.
• Guidelines for the safe handling, administration and disposal of Glybera
• juhised Glybera ohutuks käsitlemiseks, manustamiseks ja hävitamiseks;
Glybera should only be used when the diagnosis of LPLD has been confirmed by an adequate genetic test (see section 5.1).
Glyberat tohib kasutada ainult juhul, kui LPLD diagnoos on kinnitatud vastava geneetilise testiga (vt lõik 5.1).
Pharmacokinetics in special populations e.g. elderly/renal impairment etc. Glybera is injected directly into the target organ, skeletal muscle.
Farmakokineetika eripopulatsioonides (nt eakad, neerukahjustus jne) Glybera süstitakse otse sihtmärkorganisse, milleks on skeletilihas.
The clinical efficacy and safety of Glybera has been evaluated in three interventional clinical studies with AAV1-LPLS447X in LPLD subjects.
Kliiniline efektiivsus ja ohutus Glybera kliinilist efektiivsust ja ohutust on hinnatud kolmes AAV1-LPLS447X kliinilises sekkumisuuringus