natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Οι ασθενείς που πάσχουν από αυτή τη νόσο δε διαθέτουν ένα ένζυμο που ονομάζεται γλυκοσερεβροσιδάση, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση ενός γλυκοσφιγγολιπιδίου, του γλυκοσυλκεραμιδίου, σε διάφορα μέρη του σώματος, όπως η σπλήνα, το ήπαρ και τα οστά.
Patients with this disease lack an enzyme called glucocerebrosidase, resulting in a glycosphingolipid called glucosylceramide building up in different parts of the body, such as the spleen, liver and bones.
Το Zavesca χορηγείται σε ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν την καθιερωμένη Θεραπεία Υποκατάστασης Ενζύμων (ΘΥΕ), η οποία χορηγείται με έγχυση (ενστάλλαξη σε φλέβα).  Ενήλικες, εφήβοι και παιδιά που πάσχουν από τη νόσο Niemann- Pick τύπου C, μία θεωρητικά θανατηφόρο ασθένεια κατά την οποία τα γλυκοσφιγγολιπίδια συσσωρεύονται μέσα στα κύτταρα του εγκεφάλου και σε άλλα σημεία του οργανισμού.
Zavesca is used in patients who cannot receive the standard treatment of enzyme replacement therapy (ERT) given by infusion (drip into a vein);  adults, adolescents and children with Niemann-Pick type C disease, a potentially fatal disease in which glycosphingolipids build up within cells in the brain and elsewhere in the body.
Το Zavesca χορηγείται για τη θεραπεία των « νευρολογικών » συμπτωμάτων της νόσου (συμπτώματα που επηρεάζουν τον εγκέφαλο και τα νεύρα).
Zavesca is used to treat the ‘ neurological’ symptoms of the disease (symptoms affecting the brain and nerves).
Αυτά τα συμπτώματα περιλαμβάνουν απώλεια συντονισμού, προβλήματα με σακκαδικές (απότομες) κινήσεις των οφθαλμών που μπορεί να οδηγήσουν σε βλάβες στην όραση, καθυστέρηση στην ανάπτυξη, δυσκολία στην κατάποση, αυξημένο μυϊκό τόνο, κρίσεις και μαθησιακές δυσκολίες.
These include loss of co-ordination, problems with ‘ saccadic’ (rapid) eye movements that can lead to impaired vision, delayed development, difficulty swallowing, increased muscle tone, fits and learning difficulties.
Δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών που πάσχουν από αυτές τις νόσους και, άρα, της σπανιότητας των εν λόγω νόσων, το Zavesca χαρακτηρίστηκε ορφανό φάρμακο (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 18 Οκτωβρίου 2000 για τη νόσο του Gaucher τύπου 1 και στις 16 Φεβρουαρίου 2006 για τη νόσο Niemann- Pick τύπου C.
The medicine can only be obtained with a prescription.
Το φάρμακο χορηγείται μόνο με ιατρική συνταγή.
Treatment with Zavesca should be started and monitored by doctors who are experienced in the management of Gaucher or Niemann-Pick type C disease.
Το Zavesca είναι δυνατόν να λαμβάνεται με ή χωρίς τροφή.
The dose should be reduced in patients with kidney problems and, on a temporary basis, in patients who develop diarrhoea.
Προορίζεται για μακροπρόθεσμη χορήγηση.
Zavesca has not been studied in patients with liver problems.
Το Zavesca δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με ηπατικά προβλήματα.
For further information, see the Summary of Product Characteristics (also part of the EPAR).
Πώς δρα το Zavesca; Η δραστική ουσία του Zavesca, η μιγλουστάτη, αναστέλλει τη λειτουργία ενός ενζύμου που ονομάζεται συνθάση του γλυκοσυλκεραμιδίου.
The active substance in Zavesca, miglustat, prevents an enzyme called glucosylceramide synthase from working.
Αναστέλλοντας τη λειτουργία του ενζύμου, η μιγλουστάτη μειώνει την παραγωγή των γλυκοσφιγγολιπιδίων στα κύτταρα.
By preventing the enzyme from working, miglustat can reduce the production of glycosphingolipids in cells.
Η δράση αυτή αναμένεται να επιβραδύνει ή να εμποδίσει την εμφάνιση των συμπτωμάτων της νόσου του Gaucher τύπου 1 και να μειώσει τα συμπτώματα της νόσου Niemann- Pick τύπου C.
This is expected to slow down or prevent the development of the symptoms of type 1 Gaucher disease and to reduce the symptoms of Niemann-Pick type C disease.
Το βασικό σκέλος της μελέτης διήρκησε ένα έτος.
For mild to moderate type 1 Gaucher disease, the effectiveness of Zavesca was investigated in one main study involving 28 patients who were unable or unwilling to receive ERT.
Η μελέτη εξέτασε την πιθανή επίδραση του Zavesca στο μέγεθος του ήπατος και της σπλήνας, καθώς και την πιθανή συμβολή του στη βελτίωση αιματολογικών παραμέτρων, όπως τα επίπεδα αιμοσφαιρίνης (πρωτεΐνη των ερυθρών αιμοσφαιρίων η οποία διοχετεύει οξυγόνο στον οργανισμό) και ο αριθμός των αιμοπεταλίων (συστατικά του αίματος που συντελούν στην πήξη).
The study measured if Zavesca had an effect on the size of the liver and spleen, and if it improved blood counts, such as the levels of haemoglobin (a protein found in red blood cells that carries oxygen around the body) and platelet counts (components that help the blood to clot).
Η αποτελεσματικότητα του Zavesca για τη θεραπεία της νόσου Niemann- Pick τύπου C εξετάστηκε σε μία κύρια μελέτη στην οποία μετείχαν 31 ασθενείς, 12 εκ των οποίων ήταν ηλικίας κάτω των 12 ετών.
For Niemann-Pick type C disease, the effectiveness of Zavesca was studied in one main study involving 31 patients, 12 of whom were less than 12 years old.
Η μελέτη συνέκρινε τα αποτελέσματα της προσθήκης Zavesca στην τυποποιημένη θεραπεία (μέτρα για την ανακούφιση των συμπτωμάτων) με την τυποποιημένη θεραπεία μόνη της.
The study compared the effects of adding Zavesca to standard care (measures used to relieve symptoms) with standard care alone.
Ο βασικός δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν η μεταβολή της ταχύτητας στις οριζόντιες σακκαδικές οφθαλμικές κινήσεις των ασθενών ύστερα από ένα έτος, αλλά η μελέτη εξέτασε επίσης και άλλα νευρολογικά συμπτώματα, όπως η ικανότητα κατάποσης των ασθενών και η διανοητική τους λειτουργία.
The main measure of effectiveness was the change in the speed at which the patients made saccadic horizontal eye movements after a year, but the study also looked at other neurological symptoms such as the patients ’ ability to swallow and their intellectual function.
Ορισμένοι ασθενείς ακολούθησαν θεραπεία διάρκειας πεντέμισυ ετών.
Some patients were treated for up to five and a half years.
Επιπλεόν, διεξήχθη και μία έρευνα σε 66 ασθενείς που έλαβαν αγωγή με Zavesca.
A survey of 66 patients treated with Zavesca was also carried out.
Ποιό είναι το όφελος του Zavesca σύμφωνα με τις μελέτες; Στη μελέτη που εξέτασε τη νόσο Gaucher τύπου 1 παρατηρήθηκε μείωση κατά 12% στο μέγεθος του ήπατος και μείωση κατά 19% στο μέγεθος της σπλήνας ύστερα από ένα έτος.
In the study of type 1 Gaucher disease, there was a reduction in liver organ size of 12% and a reduction in spleen size of 19% after a year.
Παρατηρήθηκε επίσης μέση αύξηση των επιπέδων αιμοσφαιρίνης κατά 0, 26 g ανά δεκατόλιτρο, ενώ ο αριθμός των αιμοπεταλίων αυξήθηκε κατά 8, 29 εκατομμύρια ανά χιλιοστόλιτρο.
On average, the levels of haemoglobin increased by 0.26 g per decilitre and platelet counts increased by 8.29 million per millilitre.
Στη μελέτη που εξέτασε τη νόσο Niemann- Pick τύπου C, η βελτίωση στις κινήσεις των οφθαλμών ήταν παρόμοια στους ασθενείς που ακολούθησαν θεραπεία με ή χωρίς Zavesca.
In the study of Niemann-Pick type C disease, the improvement in eye movements was similar in patients treated with and without Zavesca.
Εντούτοις, οι ασθενείς που έλαβαν Zavesca παρουσίασαν βελτιωμένη ικανότητα κατάποσης και διανοητική λειτουργία.
However, there were signs of improvement in swallowing ability and intellectual function in the patients treated with Zavesca.
Ποιοί κίνδυνοι συνδέονται με το Zavesca; Οι συνηθέστερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Zavesca (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι απώλεια βάρους, ρίγος, διάρροια, μετεωρισμός (αέρια) και κοιλιακός πόνος (πόνος στομάχου).
The most common side effects with Zavesca (seen in more than 1 patient in 10) are weight loss, tremor (shaking), diarrhoea, flatulence (gas) and abdominal pain (stomach ache).
Ο πλήρης κατάλογος όλων των ανεπιθύμητων ενεργειών που αναφέρθηκαν με το Zavesca περιλαμβάνεται στο φύλλο οδηγιών χρήσης.
For the full list of all side effects reported with Zavesca, see the Package Leaflet.
2/ 3 Το Zavesca δεν πρέπει να χορηγείται σε άτομα που ενδέχεται να παρουσιάσουν υπερευαισθησία (αλλεργία) στη μιγλουστάτη ή σε κάποιο άλλο από τα συστατικά του φαρμάκου.
Zavesca should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to miglustat or any of the other ingredients.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Zavesca; Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) έκρινε ότι τα οφέλη του Zavesca υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό για την από στόματος θεραπεία ενήλικων ασθενών που πάσχουν από ήπιας ή μέτριας μορφής νόσο του Gaucher τύπου 1, για τους οποίους η ΘΕΥ δεν ενδείκνυται, και για τη θεραπεία προϊουσών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο Niemann- Pick τύπου C.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Zavesca’ s benefits are greater than its risks for the oral treatment of adult patients with mild to moderate type 1 Gaucher disease for whom ERT is unsuitable, and of progressive neurological manifestations in adult and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease.
Η επιτροπή εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το Zavesca.
The Committee recommended that Zavesca be given marketing authorisation.
Το Zavesca έχει εγκριθεί με τη διαδικασία των « εξαιρετικών περιστάσεων » επειδή, λόγω της σπανιότητας της ασθένειας, δεν έχει καταστεί δυνατόν να ληφθεί ολοκληρωμένη πληροφόρηση για το φαρμακευτικό αυτό προϊόν.
Zavesca has been authorised under ‘ Exceptional Circumstances’ because, as the disease is rare, it has not been possible to obtain complete information on the medicine.
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΕΑ) θα αξιολογεί ετησίως κάθε νέο διαθέσιμο πληροφοριακό στοιχείο και η παρούσα περίληψη θα ενημερώνεται αναλόγως.
Every year, the European Medicines Agency (EMEA) will review any new information that may become available and this summary will be updated as necessary.
Ποια στοιχεία για το Zavesca αναμένεται να υποβληθούν; Η παρασκευάστρια εταιρεία του Zavesca θα φέρει εις πέρας τις ακόλουθες μελέτες για να αποδείξει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του προϊόντος στην περίπτωση της νόσου του Gaucher τύπου 1:  πρόγραμμα μετά την έναρξη κυκλοφορίας του προϊόντος, με σκοπό την ενημέρωση των ιατρών για τον τρόπο χορήγησης του Zavesca και την παρακίνηση των ασθενών να αναφέρουν στοιχεία για την ασφάλεια του φαρμάκου  μελέτη για την παρακολούθηση των ασθενών που ήδη υποβάλλονται σε κλινικές δοκιμές, την περαιτέρω αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του φαρμάκου και την ανεύρεση περισσότερων στοιχείων για τις νευρολογικές πτυχές της νόσου  μελέτη εξέτασης της αποτελεσματικότητας και ασφάλειας του Zavesca σε ασθενείς που μεταπηδούν από ΘΕΥ στη θεραπεία με το εν λόγω φάρμακο  περαιτέρω μελέτη της φυσικής εξέλιξης της νόσου, σε συνεργασία με την Ευρωπαϊκή Ομάδα Εργασίας για τη νόσο του Gaucher (EWGGD).
The company that makes Zavesca will complete the following studies to address the product’ s effectiveness and safety in type 1 Gaucher disease:  a post-marketing plan to inform doctors on how to use Zavesca and to get patients to report information on the safety of the medicine;  a study to follow up patients already in clinical trials, to continue assessment of the medicine’ s safety and effectiveness and to find out more about the neurological aspects of the disease;  a study to look at the effectiveness and safety of Zavesca in patients who switch from ERT;  a further study of the natural history of the disease, together with the European Working Group for Gaucher Disease (EWGGD).
Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας είναι η Actelion Registration Ltd.
The marketing authorisation holder is Actelion Registration Ltd.
Η άδεια κυκλοφορίας ανανεώθηκε στις 20 Νοεμβρίου 2007.
The marketing authorisation was renewed on 20 November 2007.
Τα μητρώα για τον χαρακτηρισμό του Zavesca ως ορφανό φαρμάκο διατίθενται εδώ (νόσος Gaucher τύπου 1) και εδώ (νόσος Niemann- Pick τύπου C).
The records of Zavesca’ s designation as an orphan medicine are available here (type 1 Gaucher disease) and here (Niemann-Pick type C disease).
Η πλήρης δημόσια έκθεση αξιολόγησης (EPAR) του Zavesca διατίθεται εδώ.
The full EPAR for Zavesca can be found here.
Zavesca 100 mg σκληρά καψάκια.
Zavesca 100 mg hard capsules.
Καψάκια λευκού χρώματος, με την ένδειξη “ OGT 918 ” τυπωμένη με μαύρο χρώμα πάνω στο πώμα και την ένδειξη “ 100 ” τυπωμένη με μαύρο χρώμα στο σώμα.
White capsules with “ OGT 918” printed in black on the cap and “ 100” printed in black on the body.
Το Zavesca μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο στη θεραπεία ασθενών για τους οποίους η θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων δεν ενδείκνυται (βλ. παραγράφους 4. 4 και 5. 1).
Zavesca may be used only in the treatment of patients for whom enzyme replacement therapy is unsuitable (see sections 4.4 and 5.1).
Το Zavesca ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο Niemann- Pick τύπου C (βλ. παραγράφους 4. 4 και 5. 1).
Zavesca is indicated for the treatment of progressive neurological manifestations in adult patients and paediatric patients with Niemann-Pick type C disease (see sections 4.4, and 5.1).
Η θεραπεία πρέπει να καθοδηγείται από ιατρούς που είναι γνώστες της αντιμετώπισης της νόσου του Gaucher ή της νόσου Niemann- Pick τύπου C, αναλόγα με την περίσταση.
Therapy should be directed by physicians who are knowledgeable in the management of Gaucher disease or Niemann-Pick type C disease, as appropriate.
Το Zavesca μπορεί να λαμβάνεται με ή χωρίς τροφή
Zavesca can be taken with or without food.
Δοσολογία στη τύπου 1 νόσο του Gaucher
Dosage in type 1 Gaucher disease
Δεν υπάρχει εμπειρία με τη χρήση του Zavesca σε ασθενείς με τύπου 1 νόσο του Gaucher ηλικίας κάτω των 18 ετών.
There is no experience with the use of Zavesca in patients with type 1 Gaucher disease under the age of 18.
Επομένως το Zavesca δεν συνιστάται για χρήση σε παιδιά ή σε εφήβους με τύπου 1 νόσο του Gaucher.
The use of Zavesca is therefore not recommended in children or adolescents with type 1 Gaucher disease.
Δεν υπάρχει εμπειρία με τη χρήση του Zavesca σε ασθενείς ηλικίας άνω των 70 ετών.
There is no experience with the use of Zavesca in patients over the age of 70.
Δοσολογία στην νόσο Niemann- Pick τύπου C
Dosage in Niemann-Pick type C disease
H συνιστώμενη δοσολογία για τη θεραπεία ενήλικων και εφήβων ασθενών με νόσο Niemann- Pick τύπου C είναι 200 mg τρεις φορές ημερησίως.
The recommended dose for the treatment of adult and adolescent patients with Niemann-Pick type C disease is 200 mg three times a day.
2 Η δοσολογία σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 12 ετών πρέπει να προσαρμόζεται με βάση την επιφάνεια του σώματος όπως διευκρινίζεται παρακάτω:
Dosing in patients under the age of 12 years should be adjusted on the basis of body surface area as illustrated below:
200 mg τρεις φορές ημερησίως 200 mg δύο φορές ημερησίως 100 mg τρεις φορές ημερησίως 100 mg δύο φορές ημερησίως 100 mg μια φορά ημερησίως
200 mg three times a day 200 mg twice a day 100 mg three times a day 100 mg twice a day 100 mg once a day
Το όφελος στον ασθενή από τη θεραπεία με Zavesca θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά (βλ. παράγραφο 4. 4).
The benefit to the patient of treatment with Zavesca should be evaluated on a regular basis (see section 4.4).
Υπάρχει περιορισμένη εμπειρία από τη χρήση του Zavesca σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 4 ετών με νόσο Niemann- Pick τύπου C.
There is limited experience with the use of Zavesca in Niemann-Pick type C disease patients under the age of 4 years.
Νεφρική Δυσλειτουργία
Renal Impairment
Σε ασθενείς με προσαρμοσμένη κάθαρση κρεατινίνης της τάξης του 50- 70ml/ min/ 1, 73 m2, η χορήγηση του Zavesca πρέπει να αρχίζει με δόση 100 mg δύο φορές ημερησίως σε ασθενείς με τύπου 1 νόσο του Gaucher και με δόση 200 mg δύο φορές ημερησίως (προσαρμοσμένη με βάση την επιφάνεια σώματος σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 12 ετών) σε ασθενείς με νόσο Niemann- Pick τύπου C.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 50– 70 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg twice daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 200 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Σε ασθενείς με προσαρμοσμένη κάθαρση κρεατινίνης της τάξης του 30- 50ml/ min/ 1, 73 m2, η χορήγηση του Zavesca πρέπει να αρχίζει με δόση 100 mg μία φόρά ημερησίως στην τύπου 1 νόσο του Gaucher και με δόση 100 mg δύο φορές ημερησίως (προσαρμοσμένη με βάση την επιφάνεια σώματος σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 12 ετών) σε ασθενείς με νόσο Niemann- Pick τύπου C.
In patients with an adjusted creatinine clearance of 30– 50 ml/ min/ 1.73 m2, administration should commence at a dose of 100 mg once daily in patients with type 1 Gaucher disease and at a dose of 100 mg twice daily (adjusted for body surface area in patients below the age of 12) in patients with Niemann-Pick type C disease.
Δε συνιστάται η χρήση σε ασθενείς με σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία (κάθαρση κρεατινίνης < 30ml/ min/ 1, 73 m2) (βλ. παραγράφους 4. 4 και 5. 2).
Use in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended (see sections 4.4 and 5.2).
Ηπατική Δυσλειτουργία
Hepatic Impairment
Παρ 'όλο που δεν έχουν πραγματοποιηθεί άμεσες συγκρίσεις με τη Θεραπεία Υποκατάστασης Ενζύμων (ΘΥΕ) σε ασθενείς που δεν έχουν λάβει θεραπεία για την τύπου 1 νόσο του Gaucher, δεν υπάρχουν ενδείξεις υπεροχής του Zavesca όσον αφορά στην αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια συγκριτικά με την ΘΥΕ.
Although no direct comparisons with Enzyme Replacement Therapy (ERT) have been performed in treatment-naive patients with type 1 Gaucher disease, there is no evidence of Zavesca having an efficacy or safety advantage over ERT.
Η ΘΥΕ είναι η τυπική θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη τύπου 1 νόσο του Gaucher (βλ. παράγραφο 5. 1).
ERT is the standard of care for patients who require treatment for type 1 Gaucher disease (see section 5.1).
Το 38% περίπου των ασθενών σε κλινικές δοκιμές με τύπου 1 νόσο του Gaucher, και το 58% των ασθενών σε μία κλινική δοκιμή για τη νόσο Niemann- Pick τύπου C ανέφερε τρόμο με τη θεραπεία.
Approximately 38% of patients in clinical trials in type 1 Gaucher disease, and 58% of patients in a clinical trial in Niemann-Pick type C disease reported tremor on treatment.
Η μείωση της δόσης μπορεί να βελτιώσει τον τρόμο, συνήθως εντός ημερών, αλλά μερικές φορές μπορεί να
Dose reduction may ameliorate the tremor, usually within days, but discontinuation of treatment may sometimes be required.
3 απαιτείται διακοπή της θεραπείας.
Regular monitoring of vitamin B12 level is recommended because of the high prevalence of vitamin B12 deficiency in patients with type 1 Gaucher disease.
Συνιστάται τακτική παρακολούθηση των επιπέδων βιταμίνης B12, λόγω της υψηλής συχνότητας εμφάνισης ανεπάρκειας βιταμίνης B12 σε ασθενείς με τύπου 1 νόσο του Gaucher.
Peripheral B
Η περιφερική νευροπάθεια φαίνεται να είναι περισσότερο κοινή σε ασθενείς με τύπου 1 νόσο του Gaucher σε σύγκριση με το γενικό πληθυσμό.
neuropathy seems to be more common in patients with type 1 Gaucher disease compared to the general population.
Οι ασθενείς που εμφανίζουν συμπτώματα όπως μούδιασμα και « μυρμήγκιασμα » πρέπει να υποβάλλονται σε προσεκτική επανεκτίμηση κινδύνου/ οφέλους.
Patients who develop symptoms such as numbness and tingling should have a careful re-assessment of risk-benefit.
Παρατηρήθηκαν συμβάματα από το γαστρεντερικό, κυρίως διάρροια, σε περισσότερο από 80% των ασθενών, είτε κατά την έναρξη της θεραπείας είτε περιοδικά κατά τη διάρκεια αυτής (βλ. παράγραφο 4. 8).
Gastrointestinal events, mainly diarrhoea, have been observed in more than 80% of patients, either at the outset of treatment or intermittently during treatment (see section 4.8).
Ο μηχανισμός είναι πιθανώς η αναστολή των δισακχαριδασών στη γαστρεντερική οδό.
The mechanism is probably inhibition of disaccharidases in the gastrointestinal tract.
Η πλειονότητα των περιπτώσεων είναι ήπιας μορφής και αναμένεται να εξαλειφθούν αυθόρμητα κατά τη διάρκεια της θεραπείας.
The majority of cases are mild and are expected to resolve spontaneously on therapy.
Στην κλινική πράξη, έχει παρατηρηθεί ότι η διάρροια ανταποκρίνεται στην τροποποίηση της διατροφής (μείωση της πρόσληψης λακτόζης και άλλων υδατανθράκων), στη λήψη του Zavesca σε απόσταση από τα γεύματα και/ ή στα αντιδιαρροϊκά φαρμακευτικά προϊόντα όπως η λοπεραμίδη.
In clinical practice, diarrhoea has been observed to respond to diet modification (reduction of lactose and other carbohydrate intake), to taking Zavesca away from meals, and/ or to anti-diarrhoeal medicinal products such as loperamide.
Μελέτες σε επίμυς έχουν δείξει ότι η miglustat έχει ανεπιθύμητες επιδράσεις στη σπερματογένεση και στις παραμέτρους σπέρματος και μειώνει τη γονιμότητα (βλ. παραγράφους 4. 6 και 5. 3).
Studies in the rat have shown that miglustat adversely affects spermatogenesis and sperm parameters, and reduces fertility (see sections 4.6 and 5.3).
Υπάρχει στενή σχέση μεταξύ της νεφρικής λειτουργίας και της κάθαρσης της miglustat και η έκθεση στη miglustat είναι σημαντικά αυξημένη σε ασθενείς με σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία (βλ. παράγραφο 5. 2).
There is a close relationship between renal function and clearance of miglustat, and exposure of miglustat is markedly increased in patients with severe renal impairment (see section 5.2).
Δε συνιστάται η χρήση του Zavesca σε ασθενείς με σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία (κάθαρση κρεατινίνης < 30ml/ min/ 1, 73m2).
Use of Zavesca in patients with severe renal impairment (creatinine clearance < 30 ml/ min/ 1.73 m2) is not recommended.
Νόσος Niemann- Pick τύπου C
Niemann-Pick type C disease
Το όφελος της θεραπείας με Zavesca για τις νευρολογικές εκδηλώσεις σε ασθενείς με νόσο Niemann - Pick τύπου C πρέπει να αξιολογείται τακτικά, π. χ. κάθε 6 μήνες.
The benefit of treatment with Zavesca for neurological manifestations in patients with Niemann-Pick type C disease should be evaluated on a regular basis, e. g. every 6 months; continuation of therapy should be re-appraised after at least 1 year of treatment with Zavesca.
Η ανάπτυξη θα πρέπει να παρακολουθείται σε παιδιατρικούς ασθενείς και εφήβους κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Zavesca.
Reduced growth has been reported in some paediatric patients with Niemann-Pick type C disease in the early phase of treatment with miglustat where the initial reduced weight gain may be accompanied or followed by reduced height gain.
Ο λόγος ωφέλους/ κινδύνου θα πρέπει να επανεκτιμάται για τον κάθε ασθενή ξεχωριστά για τη συνέχιση της θεραπείας.
Growth should be monitored in paediatric and adolescent patients during treatment with Zavesca; the benefit/ risk balance should be re-assessed on an individual basis for continuation of therapy.
Ελαφρές μειώσεις στον αριθμό των αιμοπεταλίων χωρίς συσχέτιση με αιμορραγίες παρατηρήθηκαν σε μερικούς ασθενείς με νόσο Niemann- Pick τύπου C που έλαβαν θεραπεία με Zavesca.
Mild reductions in platelet counts without association to bleeding were observed in some patients with Niemann-Pick type C disease treated with Zavesca.
Συνιστάται ο έλεγχος
In patients included in the clinical trial, 40%-50% of patients had platelet counts below the lower limit of normal at baseline.
4 του αριθμού των αιμοπεταλίων σε αυτούς τους ασθενείς.
Monitoring of platelet counts is recommended in these patients.
Περιορισμένα δεδομένα υποδεικνύουν ότι η συγχορήγηση του Zavesca και του Cerezyme σε ασθενείς με τύπου 1 νόσο του Gaucher ενδέχεται να οδηγήσει σε μειωμένη έκθεση στη miglustat (σε μια μικρή μελέτη παράλληλων ομάδων, παρατηρήθηκαν κατά προσέγγιση μειώσεις 22% στη Cmax και 14% στη AUC).
Limited data suggest that co-administration of Zavesca and Cerezyme in patients with type 1 Gaucher disease may result in decreased exposure to miglustat (approximate reductions of 22% in Cmax and 14% in AUC were observed in a small parallel-group study).
Η μελέτη αυτή υποδείκνυε επίσης ότι το Zavesca δεν έχει καμία επίπτωση ή έχει περιορισμένη επίπτωση στις φαρμακοκινητικές ιδιότητες του Cerezyme.
This study also indicated that Zavesca has no or limited effect on the pharmacokinetics of Cerezyme.
Δεν υπάρχουν επαρκή δεδομένα από τη χρήση της miglustat σε έγκυες γυναίκες.
4 There are no adequate data from the use of miglustat in pregnant women.