natgillin/translations-raw huggingface dataset:
4 Ανεπιθύμητη ενέργεια φαρμάκου Κατηγορία οργάνου συστήματος (Προτιμώμενος όρος) Πολύ συχνές: δυσπεψία Συχνές: κοιλιακό άλγος, ναυτία, διάρροια, διογκωμένη γλώσσα Διαταραχές του δέρματος και του υποδόριου ιστού Πολύ συχνές: κνίδωση, εξάνθημα, κνησμός Συχνές: οίδημα προσώπου, ερύθημα, έκζεμα Διαταραχές του μυοσκελετικού συστήματος και του συνδετικού ιστού Πολύ συχνές: θωρακικό άλγος Συχνές: αρθραλγία Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού χορήγησης Πολύ συχνές: πυρεξία, οίδημα στη θέση της έγχυσης Συχνές: περιφερικό οίδημα * βλέπε σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες παρακάτω
* see serious adverse reactions below
Σε μελέτες, σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν σε συνολικά 5 ασθενείς οι οποίοι έλαβαν 0, 5 mg/ kg εβδομαδιαίως ή κάθε δεύτερη εβδομάδα.
Four patients experienced a hypoxic episode during one or several
Τέσσερις ασθενείς παρουσίασαν υποξικό επεισόδιο κατά τη διάρκεια μιας ή περισσοτέρων εγχύσεων, καθιστώντας αναγκαία την οξυγονοθεραπεία σε 3 ασθενείς με βαριά υποκείμενη αποφρακτική πνευμονοπάθεια (2 με προϋπάρχουσα τραχειοστομία).
4 infusions, which necessitated oxygen therapy in 3 patients with severe underlying obstructive airway disease (2 with a pre-existing tracheostomy).
Το πιο σοβαρό επεισόδιο, το οποίο σχετίστηκε με βραχύ παροξυσμό, παρουσιάστηκε σε έναν ασθενή ο οποίος έλαβε την έγχυσή του ενόσω είχε εμπύρετη αναπνευστική παρόξυνση.
The most severe episode, which was associated with a short seizure, occurred in a patient who received his infusion while he had a febrile respiratory exacerbation.
Τα συμβάντα αυτά δεν επανεμφανίστηκαν με επακόλουθες εγχύσεις χρησιμοποιώντας βραδύτερο ρυθμό έγχυσης και χορήγηση φαρμακευτικών προϊόντων προέγχυσης, συνήθως χαμηλή δόση στεροειδών, αντιισταμινικών και νεφελωματοποίηση β- αγωνιστή.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulization.
Ο πέμπτος ασθενής, ο οποίος είχε προϋπάρχουσα καρδιοπάθεια, διαγνώστηκε με πρόωρο κοιλιακό σύμπλεγμα και πνευμονική εμβολή κατά τη διάρκεια της μελέτης.
The fifth patient, who had pre- existing cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Έχουν υπάρξει αναφορές αναφυλακτοειδών αντιδράσεων μετά την κυκλοφορία του προϊόντος.
There have been post-marketing reports of anaphylactoid reactions.
Βλέπε ενότητα 4. 4 για λοιπές πληροφορίες.
Please see section 4.4 for further information.
Σε όλες τις μελέτες, 53/ 108 ασθενείς (49%) ανέπτυξαν αντι- idursulfase IgG αντισώματα σε κάποιο βαθμό.
Across all studies, 53/ 108 patients (49%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Έξι από τους IgG θετικούς ασθενείς εξετάστηκαν θετικοί για IgM αντισώματα, και ένας ασθενής εξετάστηκε θετικός για IgA αντισώματα.
Six of the IgG positive patients also tested positive for IgM antibodies, and 1 patient tested positive for IgA antibodies.
Κανένας ασθενής δεν ανέπτυξε IgE αντισώματα κατά τη διάρκεια οποιασδήποτε μελέτης.
No patient developed IgE antibodies during any study.
Ο συνολικός ρυθμός αντισωμάτων εξουδετέρωσης ήταν 11/ 108 ασθενείς (10%).
The overall neutralizing antibody rate was 11/ 108 patients (10%).
Στην μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων, οι ρυθμοί οροθετικότητας κορυφώθηκαν κατά τις Εβδομάδες 18 έως 27 και μετέπειτα έπεσαν σταθερά για το υπόλοιπο της παρούσας μελέτης.
In the 52-week study, rates of seropositivity peaked by Weeks 18 to 27 and steadily declined thereafter for the remainder of this study.
Γενικά, ασθενείς που εξετάστηκαν θετικοί για IgG αντισώματα ήταν πιο πιθανό να παρουσιάσουν συμβάντα που σχετίζονται με την έγχυση από εκείνους που δεν εξετάστηκαν θετικοί.
In general, patients who tested positive for IgG antibodies were more likely to have infusion-related events than those who did not test positive.
Ωστόσο, οι συνολικοί ρυθμοί ανεπιθύμητων συμβάντων που σχετίζονται με την έγχυση ελαττώθηκαν με το χρόνο, ανεξάρτητα από την κατάσταση των αντισωμάτων.
However, overall rates of infusion-related adverse events declined over time, regardless of antibody status.
Η μείωση της απέκκρισης γλυκοζαμινογλυκανών (GAG) στα ούρα ήταν κάπως μικρότερη σε ασθενείς στους οποίους ανιχνεύτηκαν αντι- idursulfase αντισώματα στην κυκλοφορία.
The reduction of urinary GAG excretion was somewhat less in patients for whom circulating anti-idursulfase antibodies were detected.
Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία: προϊόν πεπτικής οδού και μεταβολισμού – ένζυμα, κωδικός ATC:
Alimentary tract and metabolism products – enzymes, ATC code:
Το σύνδρομο Hunter είναι μια φυλοσύνδετη νόσος που προκαλείται από ανεπαρκή επίπεδα του λυσοσωμικού ενζύμου 2- σουλφατάση ιδουρονίκου.
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.
Η 2- σουλφατάση ιδουρονίκου καταβολίζει τις γλυκοζαμινογλυκάνες (GAG) θειική δερματάνη και θειική ηπαράνη μέσω διάσπασης των συνδεδεμένων με ολιγοσακχαρίδια θειικών μεριδίων.
Iduronate-2-sulfatase functions to catabolize the glycosaminoglycans (GAG) dermatan sulfate and heparan sulfate by cleavage of oligosaccharide-linked sulfate moieties.
Λόγω του απόντος ή ελαττωματικού ενζύμου 2 - σουλφατάσης ιδουρονίκου σε ασθενείς με σύνδρομο Hunter, οι γλυκοζαμινογλυκάνες συσσωρεύονται προοδευτικά στα κύτταρα, οδηγώντας σε κυτταρική διόγκωση, οργανομεγαλία, καταστροφή ιστών και δυσλειτουργία συστήματος οργάνων.
Due to the missing or defective iduronate-2-sulfatase enzyme in patients with Hunter syndrome, glycosaminoglycans progressively accumulate in the cells, leading to cellular engorgement, organomegaly, tissue destruction, and organ system dysfunction.
Το Idursulfase είναι μια κεκαθαρμένη μορφή του λυσοσωμικού ενζύμου 2- σουλφατάση ιδουρονίκου, που παράγεται σε μια ανθρώπινη κυτταρική σειρά παρέχοντας ένα ανθρώπινο προφίλ γλυκοζυλίωσης, το οποίο είναι ανάλογο με το φυσικά παρουσιαζόμενο ένζυμο.
Idursulfase is a purified form of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase, produced in a human cell line providing a human glycosylation profile, which is analogous to the naturally occurring enzyme.
Το Idursulfase εκκρίνεται ως μια γλυκοπρωτεΐνη 525 αμινοξέων και περιέχει 8 σημεία γλυκοζυλίωσης που συνδέονται στο Ν- τελικό άκρο τα οποία καταλαμβάνονται από σύνθετες, υβριδικού και υψηλής μαννόζης τύπου αλυσίδες ολιγοσακχαριδίων.
Idursulfase is secreted as a 525 amino acid glycoprotein and contains 8 N-linked glycosylation sites that are occupied by complex, hybrid, and high-mannose type oligosaccharide chains.
Η ενδοφλέβια χορήγηση Elaprase σε ασθενείς με σύνδρομο Hunter παρέχει ένα εξωγενές ένζυμο για πρόσληψη εντός των κυτταρικών λυσοσωμάτων.
Treatment of Hunter syndrome patients with intravenous Elaprase provides exogenous enzyme for uptake into cellular lysosomes.
Κατάλοιπα 6- φωσφορικής μαννόζης (Μ6Ρ) στις αλυσίδες ολιγοσακχαριδίων επιτρέπουν ειδική σύνδεση του ενζύμου στους υποδοχείς Μ6Ρ στην κυτταρική επιφάνεια, οδηγώντας σε κυτταρική εσωτερίκευση του ενζύμου, στόχευση ενδοκυτταρικών λυσοσωμάτων και επακόλουθο καταβολισμό συσσωρευμένων GAG.
Mannose-6-phosphate (M6P) residues on the oligosaccharide chains allow specific binding of the enzyme to the M6P receptors on the cell surface, leading to cellular internalization of the enzyme, targeting to intracellular lysosomes and subsequent catabolism of accumulated GAG.
Συνολικά 108 άντρες ασθενείς με σύνδρομο Hunter με ευρύ φάσμα συμπτωμάτων συμμετείχαν σε δύο τυχαιοποιημένες, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο κλινικές μελέτες, 106 συνέχισαν τη θεραπεία σε δύο ανοικτές μελέτες παράτασης.
5 A total of 108 male Hunter syndrome patients with a broad spectrum of symptoms were enrolled in two randomized, placebo-controlled clinical studies, 106 continued treatment in two open-label, extension studies.
Σε μια τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων, 96 ασθενείς ηλικίας μεταξύ 5 και 31 ετών έλαβαν Elaprase 0, 5 mg/ kg κάθε εβδομάδα (n=32) ή 0, 5 mg/ kg κάθε δεύτερη εβδομάδα (n=32), ή εικονικό φάρμακο (n=32).
In a 52-week, randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study, 96 patients between the ages of 5 and 31 years received Elaprase 0.5 mg/ kg every week (n=32) or 0.5 mg/ kg every other week (n=32), or placebo (n=32).
Η μελέτη περιλάμβανε ασθενείς με τεκμηριωμένη ανεπάρκεια στη δραστικότητα του ενζύμου 2- σουλφατάση ιδουρονίκου, εκατοστιαία προβλεπόμενη FVC < 80%, και ευρύ φάσμα βαρύτητας της νόσου.
The study included patients with a documented deficiency in iduronate-2- sulfatase enzyme activity, a percent predicted FVC < 80%, and a broad spectrum of disease severity.
Το τελικό σημείο της πρωταρχικής αποτελεσματικότητας ήταν μια σύνθετη βαθμολόγηση δύο στοιχείων με βάση το άθροισμα των τάξεων μεταβολών από τη βασική γραμμή μέχρι τη λήξη της μελέτης στην απόσταση που διανύθηκε κατά τη διάρκεια των έξι λεπτών (δοκιμασία βάδισης 6 λεπτών ή 6MWT) ως μέτρο αντοχής, και στην εκατοστιαία προβλεπόμενη ταχέως εκπνεόµενη ζωτική χωρητικότητα (FVC) ως μέτρο πνευμονικής λειτουργίας.
The primary efficacy endpoint was a two-component composite score based on the sum of the ranks of the change from baseline to the end of the study in the distance walked during six minutes (6-minute walk test or 6MWT) as a measure of endurance, and% predicted forced vital capacity (FVC) as a measure of pulmonary function.
Αυτό το τελικό σημείο διέφερε σημαντικά από το εικονικό φάρμακο για ασθενείς που λάμβαναν εβδομαδιαία θεραπεία (p=0, 0049).
This endpoint differed significantly from placebo for patients treated weekly (p=0.0049).
6 52 εβδομάδες θεραπείας 0, 5 mg/ kg εβδομαδιαίως Τελικό σημείο
52 Weeks of Treatment 0.5 mg/ kg Weekly Endpoint
Οριακά σταθμισμένη (παρακολουθούμενο όριο) μέση τιμή (τυπικό σφάλμα) Idursulfase Εικονικό φάρμακο
Marginally Weighted (OM) Mean (SE) Idursulfase Placebo
Μέση διαφορά θεραπείας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (τυπικό σφάλμα)
Mean Treatment Difference Compared with Placebo (SE)
Τιμή P (σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο)
P-value (Compared with Placebo)
Σύνθετο (6MWT και% FVC)
Composite (6MWT and %FVC)
6MWT (μέτρα)% προβλεπόμενη FVC
6MWT (m)% Predicted FVC FVC Absolute Volume (cc)
Απόλυτος όγκος FVC (cc)
35.1 (13.7) 4.3 (2.3) 190.0 (60.0)
Επίπεδα GAG ούρων (μg GAG/ mg κρεατινίνης)
Urine GAG Levels (μ g GAG/ mg creatinine)
% μεταβολή στον ηπατικό όγκο
% Change in Liver Volume
% μεταβολή στον σπληνικό όγκο
% Change in Spleen Volume
Συνολικά 11 από 31 (36%) ασθενείς στην ομάδα εβδομαδιαίας θεραπείας έναντι 5 από 31 (16%) ασθενείς στην ομάδα ελέγχου είχαν αύξηση στην FEV1 κατά τουλάχιστον 200 cc στη λήξη ή πριν από τη λήξη της μελέτης, υποδεικνύοντας δοσοεξαρτώμενη βελτίωση στην απόφραξη των αεραγωγών.
A total of 11 of 31 (36%) patients in the weekly treatment group versus 5 of 31 (16%) patients in the placebo group had an increase in FEV1 of at least 200 cc at or before the end of the study, indicating a dose-related improvement in airway obstruction.
Τα επίπεδα GAG ούρων κανονικοποιήθηκαν κάτω από το ανώτερο όριο του φυσιολογικού (ορίζεται ως 126, 6 μg GAG/ mg κρεατινίνης) σε ποσοστό 50% των ασθενών που λάμβαναν εβδομαδιαία θεραπεία.
Urine GAG levels were normalized below the upper limit of normal (defined as 126.6 µg GAG/ mg creatinine) in 50% of the patients receiving weekly treatment.
Από τους 9 ασθενείς στην ομάδα εβδομαδιαίας θεραπείας με μη φυσιολογικά μεγάλη σπλήνα στη βασική γραμμή, 3 είχαν σπληνικούς όγκους οι οποίοι κανονικοποιήθηκαν μέχρι τη λήξη της μελέτης.
6 Of the 9 patients in the weekly treatment group with abnormally large spleens at baseline, 3 had spleen volumes that normalized by the end of the study.
Περίπου οι μισοί ασθενείς στην ομάδα εβδομαδιαίας θεραπείας (15 από 32, 47%) είχαν υπερτροφία της αριστερής κοιλίας στη βασική γραμμή, ορίζεται ως δείκτης LVM > 103 g/ m2.
Approximately half of the patients in the weekly treatment group (15 of 32; 47%) had left ventricular hypertrophy at baseline, defined as LVM index > 103 g/ m2.
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν έχει εγκριθεί με τη διαδικασία των « Εξαιρετικών Περιστάσεων ».
This medicinal product has been authorised under “ Exceptional Circumstances”.
7 5. 2 Φαρμακοκινητικές ιδιότητες
5.2 Pharmacokinetic properties
Το Idursulfase συλλαμβάνεται από μηχανισμούς μεσολαβούμενους από επιλεκτικούς υποδοχείς περιλαμβάνοντας δέσμευση σε υποδοχείς 6- φωσφορικής μαννόζης.
Idursulfase is taken up by selective receptor-mediated mechanisms involving binding to mannose 6- phosphate receptors.
Η φαρμακοκινητική εκτιμήθηκε σε 10 ασθενείς την Εβδομάδα 1 και την Εβδομάδα 27 έπειτα από τη χορήγηση 0, 5 mg/ kg εβδομαδιαίως ως 3ωρη έγχυση.
Pharmacokinetics was evaluated in 10 patients at Week 1 and Week 27 following administration of 0.5 mg/ kg weekly as a 3-hour infusion.
Δεν υπήρχαν διαφορές σε φαρμακοκινητικές παραμέτρους έπειτα από 27 εβδομάδες θεραπείας.
There were no differences in pharmacokinetic parameters following 27 weeks of treatment.
Παράμετρος Cmax (μg/ ml)
Parameter Cmax (μ g/ ml)
Εβδομάδα 1 (SD) 1, 5 (0, 6)
Week 1 (SD) 1.5 (0.6)
Εβδομάδα 27 (SD) 1, 1 (0, 3)
Week 27 (SD) 1.1 (0.3)
AUC (min * μg/ ml) T1/ 2 (min) Cl (ml/ min/ kg) Vss (% BW)
AUC (min* μ g/ ml) T1/ 2 (min)
206 (87) 44 (19) 3, 0 (1, 2) 21 (8)
206 (87) 44 (19)
169 (55) 48 (21) 3, 40 (1, 0) 25 (9)
169 (55) 48 (21)
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας εφάπαξ δόσεων, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων και γονιμότητας άρρενος.
Nonclinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity and male fertility.
Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες τοξικότητας στην αναπαραγωγική ικανότητα σε θηλυκά ζώα.
No reproductive toxicity studies in female animals have been performed.
Πολυσορβικό 20 Χλωριούχο νάτριο Φωσφορικό νάτριο διβασικό, επταϋδρικό Φωσφορικό νάτριο μονοβασικό, μονοϋδρικό Ύδωρ για ενέσιμα
Polysorbate 20 Sodium chloride Sodium phosphate dibasic, heptahydrate Sodium phosphate monobasic, monohydrate Water for Injections
Ελλείψει μελετών σχετικά με τη συμβατότητα, το παρόν φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα, εκτός από εκείνα που αναφέρονται στην παράγραφο 6. 6.
In the absence of compatibility studies, this medicinal product must not be mixed with other medicinal products except those mentioned in section 6.6.
6. 3 Διάρκεια ζωής
7 6.3 Shelf life
2 χρόνια Η χημική και η φυσική σταθερότητα εν χρήσει έχει καταδειχτεί για 8 ώρες στους 25°C.
2 years Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 8 hours at 25°C.
8 6. 4 Ιδιαίτερες προφυλάξεις κατά την φύλαξη του προϊόντος
6.4 Special precautions for storage
Φυλάσσετε σε ψυγείο (2°C – 8°C) Μην καταψύχετε.
Store in a refrigerator (2°C – 8°C).
Για τις συνθήκες φύλαξης του διαλυθέντος φαρμακευτικού προϊόντος, βλέπε παράγραφο 6. 3.
For storage conditions of the diluted medicinal product, see section 6.3.
3 ml πυκνού διαλύματος για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση σε φιαλίδιο των 5 ml (γυαλί τύπου Ι) που σφραγίζεται από ένα ελαστικό πώμα εισχώρησης (από βουτύλιο επικαλυμμένο µε φθορο- ρητίνη), ένα μονοκόμματο αλουμινένιο κάλυμμα και αποσπώμενο καπάκι.
3 ml of concentrate for solution for infusion in a 5 ml vial (type I glass) with a stopper (fluoro-resin coated butyl rubber), one piece seal and blue flip-off cap.
Το Elaprase είναι για ενδοφλέβια έγχυση και πρέπει να αραιώνεται σε διάλυμα προς έγχυση χλωριούχου νατρίου συγκέντρωσης 9 mg/ ml (0. 9%) πριν από τη χρήση.
Elaprase is for intravenous infusion and must be diluted in sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion prior to use.
- Καθορίστε τον αριθμό των φιαλιδίων που θα αραιωθούν με βάση το σωματικό βάρος κάθε
- Determine the number of vials to be diluted based on the individual patient’ s weight and the
ασθενούς και τη συνιστώμενη δόση των 0, 5 mg/ kg.
recommended dose of 0.5 mg/ kg.
- Μην χρησιμοποιήσετε εάν το διάλυμα στα φιαλίδια είναι αποχρωματισμένο ή υπάρχει
Do not
Μην αναταράσσετε.
shake.
- Αποσύρετε τον υπολογισμένο όγκο του Elaprase από τον κατάλληλο αριθμό φιαλιδίων.
- Withdraw the calculated volume of Elaprase from the appropriate number of vials.
- Αραιώστε το συνολικό όγκο Elaprase που απαιτείται σε 100 ml του διαλύματος προς έγχυση
- Dilute the total volume required of Elaprase in 100 ml of 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution
χλωριούχου νατρίου συγκέντρωσης 9 mg/ ml (0. 9%).
for infusion.
Ακολουθήστε ασηπτική τεχνική.
Once diluted, the solution should be mixed gently, but not shaken.
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11D, 182 33 Danderyd, Σουηδία
Shire Human Genetic Therapies AB, Svärdvägen 11D, 182 33 Danderyd, Sweden
ΑΡΙΘΜΟΣ( ΟΙ) ΑΔΕΙΑΣ ΚΥΚΛΟΦΟΡΙΑΣ
DATE OF REVISION OF THE TEXT
ΠΑΡΑΓΩΓΟΣ( ΟΙ) ΤΗΣ( ΤΩΝ) ΒΙΟΛΟΓΙΚΩΣ ΔΡΑΣΤΙΚΗΣ( ΩΝ) ΟΥΣΙΑΣ( ΩΝ) ΚΑΙ ΚΑΤΟΧΟΣ( ΟΙ) ΤΗΣ ΑΔΕΙΑΣ ΠΑΡΑΓΩΓΗΣ ΥΠΕΥΘΥΝΟΣ ΓΙΑ ΤΗΝ ΑΠΟΔΕΣΜΕΥΣΗ ΤΩΝ ΠΑΡΤΙΔΩΝ
MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE(S) AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Shire (TK3) 205 Alewife Brook Parkway Cambridge, MA 02138 Η. Π. Α.
Shire (TK3) 205 Alewife Brook Parkway Cambridge, MA 02138 USA
Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος, σημείο 4. 2.
Summary of Product Characteristics, 4.2).
Σύστημα φαρμακοεπαγρύπνησης Ο ΚΑΚ πρέπει να διασφαλίσει ότι το σύστημα φαρμακοεπαγρύπνησης, όπως περιγράφεται στην έκδοση 03 που παρουσιάζεται στην Ενότητα 1. 8. 1 της Αίτησης Άδειας Κυκλοφορίας, είναι σε θέση και λειτουργεί προτού και ενόσω το προϊόν βρίσκεται στην αγορά.
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 03 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
Σχέδιο Διαχείρισης Κινδύνου Ο ΚΑΚ δεσμεύεται να πραγματοποιήσει τις μελέτες και επιπρόσθετες δραστηριότητες για τη φαρμακοεπαγρύπνηση όπως αναφέρονται λεπτομερώς στο Σχέδιο Φαρμακοεπαγρύπνησης, όπως συμφωνήθηκε στην έκδοση 02 του Σχεδίου Διαχείρισης Κινδύνου (ΣΔΚ) που παρουσιάζεται στην Ενότητα 1. 8. 2 της Αίτησης Άδειας Κυκλοφορίας και σε οποιαδήποτε επακόλουθη ενημέρωση του ΣΔΚ συμφωνήθηκε από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP).
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 02, of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Επιπλέον, ένα ενημερωμένο ΣΔΚ θα πρέπει να υποβάλλεται * Όταν λαμβάνονται καινούργιες πληροφορίες οι οποίες ενδέχεται να επηρεάσουν την τρέχουσα Προδιαγραφή Ασφάλειας, το Σχέδιο Φαρμακοεπαγρύπνησης ή τις ενέργειες ελαχιστοποίησης του κινδύνου * Εντός 60 ημερών από την επίτευξη ενός σημαντικού (φαρμακοεπαγρύπνησης ή ελαχιστοποίησης του κινδύνου) ορόσημου 11 * Έπειτα από απαίτηση του ΕΜΕΑ.
In addition, an updated RMP should be submitted * When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities * Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached ''. * At the request of the EMEA.
Γ.
11 C.
Ο κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας οφείλει να ολοκληρώσει εντός της καθοριζόμενης προθεσμίας, το πρόγραμμα μελετών που ακολουθεί, τα αποτελέσματα των οποίων θα αποτελέσουν τη βάση της ετήσιας επανεκτίμησης της σχέσης οφέλους / κινδύνου.
The Marketing Authorisation Holder shall complete the following programme of studies within the specified time frame, the results of which shall form the basis of the annual reassessment of the benefit/ risk profile.
Να πραγματοποιηθούν οι προγραμματισμένες μελέτες ανοσογονικότητας και ειδικού υποπληθυσμού (κάτω των 5 ετών) με την ακόλουθη προτεινόμενη χρονολογική σειρά.
To carry out the planned Immunogenicity and Specific Sub-Population (Under 5 years) studies with the following proposed timelines.
Επιθεώρηση έκβασης συνδρόμου Hunter Τελικό διαθέσιμο πρωτόκολλο Δήλωση συμμετοχής ασθενών Ανάλυση δεδομένων Υπομελέτη ανοσογονικότητας
HOS Final Protocol Available Patient Enrolment Analysis of Data Immunogenicity Sub-study
Ολοκληρωμένο Σε εξέλιξη Κατά την ετήσια επανεκτίμηση
Complete Underway At annual reassessment
Τελικό διαθέσιμο πρωτόκολλο Δήλωση συμμετοχής ασθενών Τελική ανάλυση δεδομένων Υπομελέτη κάτω των 5 ετών
Final Protocol Available Patient Enrolment Final analysis of Data Under 5 years Sub-Study
Ολοκληρωμένο 31. 10. 2008 30. 09. 2012
Complete 31.10.2008 30.09.2012
Τελικό διαθέσιμο πρωτόκολλο Δήλωση συμμετοχής ασθενών Τελική ανάλυση δεδομένων
Final Protocol Available Patient Enrolment Final analysis of Data
Ολοκληρωμένο Σε εξέλιξη 30. 11. 2010
Complete Underway 30.11.2010
Να υποβληθούν τα δεδομένα που σχετίζονται με την ανοσογονικότητα έπειτα από επανέκθεση στο idursulfase στις ετήσιες ΕΠΠΑ.
To submit data regarding immunogenicity after re-exposure to idursulfase within the Annual PSURs.
Να αξιολογηθούν τα ακόλουθα μακροπρόθεσμα κλινικά τελικά σημεία κυρίως μέσω της επιθεώρησης έκβασης συνδρόμου Hunter.
To evaluate the following long term clinical endpoints primarily through the HOS.
Τα δεδομένα αυτά θα επαναξιολογούνται ετησίως και τα αποτελέσματα θα αναφέρονται και θα συζητιούνται στις Ετήσιες Επανεκτιμήσεις.
These data will be re-evaluated annually and outcomes reported and discussed within the Annual Reassessments.
- Εκτίμηση της μακροπρόθεσμης πνευμονικής νοσηρότητας (π. χ. συχνότητα εμφάνισης λοιμώξεων,
- Assessment of long term pulmonary morbidity (e. g., incidence of infections, pulmonary function
κατάσταση πνευμονικής λειτουργίας) και θνησιμότητα
status) and mortality
- Εκτίμηση της μακροπρόθεσμης καρδιαγγειακής νοσηρότητας (π. χ. συχνότητα εμφάνισης
- Assessment of long term cardiovascular morbidity (e. g., incidence of events, and
συμβάντων, και δεδομένα ηχωκαρδιογραφίας, εφόσον υπάρχουν διαθέσιμα) και θνησιμότητα
echocardiography data, where available) and mortality
- Εκτίμηση των μορφών μακροπρόθεσμης απέκκρισης γλυκοζαμινογλυκανών στα ούρα
- Assessment of long term urinary GAG excretion patterns
- Εκτίμηση των μακροπρόθεσμων επιπέδων αντισωμάτων, των ισοτύπων και της συσχέτισης με
- Assessment of long term antibody levels, isotype and correlation to other therapeutic parameters
14 ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ ΠΟΥ ΠΡΕΠΕΙ ΝΑ ΑΝΑΓΡΑΦΟΝΤΑΙ ΣΤΗΝ ΕΞΩΤΕΡΙΚΗ ΣΥΣΚΕΥΑΣΙΑ
14 PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING
ΕΞΩΤΕΡΙΚΟ ΚΟΥΤΙ / 1, 4, 10 ΦΙΑΛΙΔΙΑ
OUTER CARTON / 1, 4, 10 VIAL
Elaprase 2 mg/ ml πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση Idursulfase
Elaprase 2 mg/ ml concentrate for solution for infusion Idursulfase
Κάθε ml περιέχει 2 mg idursulfase
Each vial contains 6 mg of idursulfase Each ml contains 2 mg of idursulfase
1 φιαλίδιο [4, 10 φιαλίδια] των 3 ml πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση
1 vial [4, 10 vials] of 3 ml concentrate for solution for infusion
Ενδοφλέβια χρήση Για μία χρήση μόνο Διαβάστε το φύλλο οδηγιών πριν από τη χορήγηση
Intravenous use For single use only Read the enclosed package leaflet before use
{MM/ EEEE}
{MMM/ YYYY}
Φυλάσσετε σε ψυγείο
Store in a refrigerator Do not freeze
15 Μην καταψύχετε.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements 15 11.
Σύμφωνα με την Οδηγία που αφορά τις απαιτήσεις Braille για την επισήμανση και το φύλλο οδηγιών χρήσης, δεν υπάρχει ανάγκη να τοποθετηθεί Braille στη συσκευασία των προϊόντων τα οποία προορίζονται μόνο για χορήγηση από επαγγελματίες στον τομέα υγειονομικής περίθαλψης, όπως είναι η περίπτωση του Elaprase.
In accordance with the Guidance concerning the Braille requirements for labelling and the package leaflet; there is no need to put Braille on the packaging of products which are only intended for administration by healthcare professionals, as is the case for Elaprase.
16 ΕΛΑΧΙΣΤΕΣ ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ ΠΟΥ ΠΡΕΠΕΙ ΝΑ ΑΝΑΓΡΑΦΟΝΤΑΙ ΣΤΙΣ ΜΙΚΡΕΣ ΣΤΟΙΧΕΙΩΔΕΙΣ ΣΥΣΚΕΥΑΣΙΕΣ
16 MINIMUM PARTICULARS TO APPEAR ON SMALL IMMEDIATE PACKAGING UNITS
Elaprase 2 mg/ ml στείρο πυκνό διάλυμα Idursulfase Ενδοφλέβια χρήση
Elaprase 2 mg/ ml sterile concentrate Idursulfase Intravenous use
Διαβάστε το εσώκλειστο φύλλο οδηγιών πριν από τη χορήγηση
Read the enclosed package leaflet before use
{MM/ YYYY}
{MMM/ YYYY}
Αριθμός παρτίδας
Lot