natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας, επιβίωσαν και οι 18 ασθενείς που έλαβαν Myozyme, ενώ οι 15 από αυτούς τους 18 ασθενείς δεν χρειάστηκαν επεμβατική αναπνευστική υποστήριξη.
However, the invasive ventilator-free survival was not recorded in the untreated historical cohort and a comparison of this endpoint is not possible.
Αντιθέτως, 1 από τους 42 ασθενείς στην ομάδα ιστορικού χωρίς θεραπεία επιβίωσε έως τους 18 μήνες.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Ένας
At the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 60 to 150 weeks; mean follow-up period of 119 weeks) 14 of 16 patients were alive and 9 of 16 patients were alive and free of invasive ventilatory support.
7 ακόμη ασθενής απεβίωσε μετά το τέλος της μελέτης και ένας ακόμη μετά την αποχώρηση του από τη μελέτη.
One additional patient died after study end and another one after withdrawal from the study.
Οι ασθενείς που έλαβαν Myozyme εμφάνισαν υψηλότερα ποσοστά επιβίωσης σε σύγκριση με την επιβίωση στην ομάδα ιστορικού χωρίς θεραπεία. (βλέπε πίνακα 2).
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Πίνακας 2:
7 Table 2:
Αναλογία κινδύνου
Results for endpoint survival using the Cox regression model
Διάστημα
Historical
έλαβαν
Treatment
εμπιστοσύνης 95%
95%
Τιμή p
Reference
θεραπεία
Effect Hazard Confidence
δράσης
Ratio Interval
Τα αποτελέσματα προέρχονται από μια ανάλυση παλινδρόμησης αναλογικού κινδύνου του Cox, η οποία περιλαμβάνει τη θεραπεία ως συμμεταβλητή που ποικίλλει με το χρόνο, καθώς επίσης την ηλικία κατά τη διάγνωση και την ηλικία κατά την πρώτη εμφάνιση των συμπτωμάτων.
Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας 14 από τους 18 ασθενείς (77, 8%) είχαν διατηρήσει ή βελτιώσει το ποσοστό αντιστοιχίας ηλικίας- βάρους (πάνω από το 3ο ποσοστό), 14 από τους 15 ασθενείς (93, 3%) βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά το μήκος και 12 από τους 15 ασθενείς (80, 0%) βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά την περίμετρο κεφαλής.
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
8 ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 90 έως 130 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 110 εβδομάδων).
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and 11 out of 15 patients had further improved head circumference-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks).
Στις 104 εβδομάδες θεραπείας και οι 13 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα παρουσίασαν διατήρηση ή βελτίωση στην αντιστοιχία ηλικίας- βάρους (πάνω από το 3ο ποσοστό), και οι 12 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά το μήκος και τέλος και οι 12 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά την περίμετρο κεφαλής.
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Οι αναλύσεις αποτελεσματικότητας δεν κατέδειξαν σημαντικές διαφορές μεταξύ των 2 ομάδων δόσεων, αναφορικά με την επιβίωση, την επιβίωση χωρίς επεμβατική αναπνευστική υποστήριξη, την επιβίωση χωρίς κανενός είδους αναπνευστική υποστήριξη, τη μείωση της μάζας της αριστερής κοιλίας (LVMI), τη βελτίωση των παραμέτρων σωματικής ανάπτυξης και την επίτευξη κινητικών οροσήμων.
Analyses of efficacy did not reveal meaningful differences between the 2 dose groups with respect to survival, invasive ventilator-free survival, any ventilator-free survival, decrease in LVM, gains in growth parameters and acquisition of motor milestones.
Με βάση τα αποτελέσματα αυτά, συνιστάται η δόση των 20 mg/ kg κάθε δύο εβδομάδες.
Based on these results the 20 mg/ kg qow dose is recommended.
Κλινική δοκιμασία σε ασθενείς ηλικίας από 6 μηνών έως 3, 5 ετών.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Οι ασθενείς ελάμβαναν 20 mg/ kg Myozyme κάθε δεύτερη εβδομάδα, επί 52 εβδομάδες εκτός από 8 ασθενείς που ελάμβαναν 40 mg/ kg μετά από 26 τουλάχιστον εβδομάδες θεραπείας.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/ kg after at least 26 weeks of treatment.
Το κύριο τελικό σημείο της βασικής δοκιμής ήταν το ποσοστό των ασθενών που ήταν εν ζωή.
8 The primary endpoint of the pivotal trial was the proportion of patients who were alive.
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας, 16 από τους 21 ασθενείς (76, 2%) που έλαβαν θεραπεία με Myozyme ήταν εν ζωή.
After 52 weeks of treatment, 16 of 21 patients (76.2%) treated with Myozyme were alive.
Μετά από 104 εβδομάδες θεραπείας, 14 από τους 21 ασθενείς (66, 7%) ήταν εν ζωή και 1 ασθενής ήταν εν ζωή αλλά αποχώρησε από τη μελέτη.
After 104 weeks of treatment, 14 of 21 patients (66.7%) were alive and 1 patient was alive but had discontinued from the study.
Στην ιστορική ομάδα πληθυσμού, 5 από τους 47 ασθενείς (10, 6%) για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα, ήταν εν ζωή στην ηλικία των 30 μηνών (2, 5 ετών).
In the untreated historical cohort 5 of 47 patients (10.6%) for whom data were available, were alive at age 30 months (2.5 years).
Αποτελέσματα για το τελικό σημείο επιβίωσης με χρήση του μοντέλου παλινδρόμησης Cox Ασθενείς που
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Σύγκριση
Table 3:
Τα αποτελέσματα προέρχονται από μια ανάλυση παλινδρόμησης αναλογικού κινδύνου του Cox, η οποία περιλαμβάνει τη θεραπεία ως συμμεταβλητή που ποικίλλει με το χρόνο, καθώς επίσης την ηλικία κατά τη διάγνωση και την ηλικία κατά την πρώτη εμφάνιση των συμπτωμάτων.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Οι ασθενείς ήταν ηλικίας από 6 μηνών έως 3, 5 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας Οι ασθενείς στην ομάδα ιστορικού χωρίς θεραπεία γεννήθηκαν το 1995 ή αργότερα.
Subjects in the untreated historical cohort were born in 1995 or later.
Επιπρόσθετα δεδομένα αποτελεσματικότητας κατέδειξαν ότι από τους.
Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
16 ασθενείς που δεν χρειάζονταν επεμβατική αναπνευστική υποστήριξη κατά την αρχική επίσκεψη, οι επτά συνέχισαν να μην χρειάζονται υποστήριξη μετά από 104 εβδομάδες θεραπείας Οι 9 ασθενείς που απέμειναν είτε απεβίωσαν (5 ασθενείς) ή βρέθηκαν να εξαρτώνται από επεμβατική αναπνευστική υποστήριξη (4
The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Και οι 5 ασθενείς που χρειάζονταν επεμβατική αναπνευστική υποστήριξη κατά την αρχική επίσκεψη συνέχισαν να τη χρειάζονται καθ ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης (4 ασθενείς επιβίωσαν μετά την εβδομάδα 104 και ένας ασθενής απεβίωσε).
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Η μορφή όψιμης έναρξης της νόσου του Pompe Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Myozyme αξιολογήθηκε σε μια ανοικτή κλινική δοκιμή σε 5 ασθενείς με καθυστερημένη εμφάνιση της νόσου του Pompe, ηλικίας 5 έως 15 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας.
9 Late-onset Pompe disease An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment.
Οι ασθενείς ελάμβαναν 20 mg/ kg Myozyme κάθε δεύτερη εβδομάδα, επί 26 εβδομάδες.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 26 weeks.
Από τους 3 ασθενείς με σημαντική πνευμονική προσβολή κατά την επίσκεψη διαλογής/ την αρχική επίσκεψη [το ποσοστό προβλεπόμενης ζωτικής χωρητικότητας, ταχέως εκπνεόμενης (FVC), σε καθιστή θέση, κυμαινόταν μεταξύ 58- 67%), οι δύο κατέδειξαν κλινικά σημαντική βελτίωση της FVC στην καθιστή θέση (+11, 5% και +16, 0%), έως την εβδομάδα 26.
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/ baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 58-67%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
10 Δέκα ασθενείς ηλικίας 9- 54 ετών, με προχωρημένη νόσο του Pompe όψιμης έναρξης [δηλαδή καθηλωμένοι σε αναπηρική πολυθρόνα (οι 10 στους 10) και εξαρτώμενοι από αναπνευστική συσκευή (οι 9 στους 10)] υποβλήθηκαν σε θεραπεία με 20- 40 mg/ kg αλγλυκοσιδάσης αλφα κάθε 2 εβδομάδες, σε προγράμματα διευρυμένης πρόσβασης, επί διάφορες χρονικές περιόδους που κυμαίνονταν από 6 μήνες έως 2, 5 έτη.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i. e. wheelchair-bound for 10/ 10 and ventilator- dependent for 9/ 10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/ kg every 2 weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
Ορισμένοι ασθενείς παρουσίασαν οφέλη από τη θεραπεία, αναφορικά με την κινητική λειτουργία, όπως η ανάκτηση απολεσθέντων κινητικών ικανοτήτων.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Μόνον ένας από τους ασθενείς δ χρειάζονταν πλέον υποστήριξη σε αναπηρική πολυθρόνα.
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Μητρώο “ Pompe Registry ” Συνιστάται στους ιατρούς και τους νοσηλευτές να εγγράφουν τους ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο του Pompe στην ιστοσελίδα www. PompeRegistry. com.
Pompe Registry Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www. PompeRegistry. com.
Στόχοι του μητρώου “ Pompe Registry ” είναι η κατανόηση της νόσου του Pompe και η παρακολούθηση των ασθενών και της ανταπόκρισής τους στη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης με την πάροδο του χρόνου, με τελικό σκοπό τη βελτίωση της κλινικής έκβασης για αυτούς τους ασθενείς.
The objectives of the “ Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
Σε μια βασική δοκιμή που περιελάμβανε 18 ασθενείς, αξιολογήθηκε η φαρμακοκινητική του Myozyme σε 15 ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe (όλοι οι ασθενείς ήταν ηλικίας κάτω των 6 μηνών κατά την έναρξη της θεραπείας), οι οποίοι έλαβαν δόσεις 20 mg/ kg ή 40 mg/ kg αλγλυκοσιδάσης αλφα, σε έγχυση διάρκειας περίπου 4 έως 6, 5 ωρών αντίστοιχα.
In a pivotal trial including 18 patients, the pharmacokinetics of Myozyme were evaluated in 15 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged less than 6 months at treatment-onset) who received doses of 20 mg/ kg or 40 mg/ kg alglucosidase alfa as an approximate 4 to 6.5-hour infusion, respectively.
Μετά την πρώτη και την έκτη έγχυση του Myozyme, η μέση μέγιστη συγκέντρωση στο πλάσμα (Cmax) κυμαινόταν από 178, 2 έως 263, 7 μg/ ml για τις ομάδες δόσης των 20 mg/ kg και των 40 mg/ kg, αντίστοιχα.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 μ g/ ml for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups respectively.
Το μέσο εμβαδόν κάτω από την καμπύλη της συγκέντρωσης στο πλάσμα σε συνάρτηση με το χρόνο (AUC∞) κυμαινόταν από 977, 5 έως 1872, 5 μg• ώρα/ mL για τις ομάδες δόσης των 20 mg/ kg και των 40 mg/ kg.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 μ g• hr/ mL for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups.
Η μέση κάθαρση πλάσματος (CL) ήταν 21, 9 mL/ ώρα/ kg και ο μέσος όγκος κατανομής στη σταθερή κατάσταση (Vss) ήταν 66, 2 mL/ kg και για τις δύο ομάδες δόσης, με μικρές διακυμάνσεις μεταξύ των ασθενών, κατά 15% και 11%, αντίστοιχα.
Mean plasma clearance (CL) was 21.9 mL/ hr/ kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 mL/ kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Η μέση ημιπερίοδος για την απομάκρυνση από το πλάσμα (t1/ 2) ήταν 2, 75 ώρες για τις δύο ομάδες δόσης.
Mean plasma elimination half-life (t1/ 2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Η φαρμακοκινητική του Myozyme αξιολογήθηκε επίσης σε μια ξεχωριστή δοκιμή σε 21 ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe (ηλικίας μεταξύ 6 μηνών και 3, 5 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας), οι οποίοι έλαβαν δόσεις 20 mg/ kg αλγλυκοσιδάσης α.
The pharmacokinetics of Myozyme were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile- onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/ kg of alglucosidase alfa.
Σε 12 ασθενείς για τους οποίους υπήρχαν διαθέσιμα στοιχεία, το AUC∞ και η Cmax ήταν περίπου αντίστοιχα με τις τιμές που παρατηρήθηκαν για την ομάδα δόσης των 20 mg/ kg της βασικής μελέτης Ο χρόνος t½ των 2- 3 ωρών ήταν επίσης παρόμοιος σε αυτή την ομάδα ασθενών.
The t½ of approximately 2-3 hours was also similar in this group of patients.
Η φαρμακοκινητική του Myozyme αξιολογήθηκε σε μια δοκιμή σε 5 ασθενείς με νόσο όψιμης έναρξης, ηλικίας 6- 15 ετών, οι οποίοι ελάμβαναν 20 mg/ kg αλγλυκοσιδάσης αλφα κάθε 2 εβδομάδες.
The pharmacokinetics of Myozyme were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/ kg alglucosidase alfa every 2 weeks.
Δεν υπήρξαν διαφορές στο προφίλ φαρμακοκινητικής του Myozyme στους ασθενείς με νόσο καθυτερημένης έναρξης, σε σύγκριση με τους ασθενείς με βρεφική νόσο.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of Myozyme in late-onset patients compared to infantile- onset patients.
Δεν παρατηρήθηκαν σημαντικά δυσμενή ευρήματα σε μια μελέτη εμβρυακής ανάπτυξης σε ποντικούς.
Preclinical data reveal no special hazards for humans based on studies of safety pharmacology, single and repeat dose toxicity.
Τα δεδομένα από μια μελέτη γονιμότητας και πρώιμης εμβρυακής ανάπτυξης σε ποντικούς δεν ήταν καθοριστικά.
No significant adverse findings were observed in a mouse embryofoetal
Η δυνητική επίδραση στις λειτουργίες της αναπαραγωγής και της ανάπτυξης δεν έχει χαρακτηριστεί πλήρως.
The potential effects on reproductive and developmental functions have not been fully characterised.
Μαννιτόλη Νάτριο φωσφορικό δισόξινο μονοϋδρικό Νάτριο φωσφορικό μονόξινο επταϋδρικό Πολυσορβικό 80
Mannitol Sodium phosphate monobasic monohydrate Sodium phosphate dibasic heptahydrate Polysorbate 80
Ωστόσο, έχει καταδειχθεί η χημική και φυσική σταθερότητα του έτοιμου για χρήση προϊόντος επί 24 ώρες σε θερμοκρασία 2 έως 8°C, όταν φυλάσσεται προστατευμένο από το φως.
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
50 mg κόνεως σε φιαλίδιο (διαφανής ύαλος τύπου 1) με πώμα εισχώρησης (από σιλικονιωμένο βουτύλιο) και σφράγισμα (από αλουμίνιο) με αποσπώμενο πώμα (από πλαστικό).
50 mg of powder in a vial (Clear Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
Το Myozyme πρέπει να ανασυσταθεί με ενέσιμο ύδωρ, στη συνέχεια να αραιωθεί με διάλυμα χλωριούχου νατρίου συγκέντρωσης 9 mg/ ml (0, 9%) και έπειτα να χορηγηθεί μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Επομένως, για τη χορήγηση θα πρέπει να χρησιμοποιηθεί σε σειρά ένα φίλτρο χαμηλής πρωτεϊνικής δέσμευσης, των 0, 2 μικρομέτρων.
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Έχει δειχθεί ότι η χρήση ενός φίλτρου των 0, 2 μικρομέτρων σε σειρά αφαιρεί τα ορατά σωματίδια χωρίς να προκαλεί εμφανή απώλεια πρωτεΐνης ή δραστικότητας.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
Προσδιορίστε τον αριθμό των φιαλιδίων που θα ανασυσταθούν, με βάση το δοσολογικό σχήμα κάθε ασθενούς (mg/ kg), και αφαιρέστε τα απαιτούμενα φιαλίδια από το ψυγείο, ώστε να φτάσουν σε θερμοκρασία δωματίου (περίπου 30 λεπτά).
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Καθώς το Myozyme δεν περιέχει κανένα συντηρητικό, κάθε φιαλίδιο Myozyme προορίζεται για μία μόνο χρήση.
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
12 Χρησιμοποιήστε άσηπτη τεχνική
11 Use Aseptic Technique
Η ανασύσταση κάθε φιαλιδίου των 50 mg Myozyme γίνεται με 10, 3 ml ενέσιμου ύδατος.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Γείρετε και στρέψτε απαλά κάθε φιαλίδιο.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Το διάλυμα είναι διαφανές, άχρωμο έως ανοικτό κίτρινο, και πιθανόν να περιέχει σωματίδια με τη μορφή λεπτών, λευκών νημάτων ή διαφανών ινών.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
Το pH του ανασυσταθέντος διαλύματος είναι περίπου 6, 2.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Όταν ανασυσταθεί όπως περιγράφηκε παραπάνω, το ανασυσταθέν διάλυμα στο φιαλίδιο περιέχει 5 mg αλγλυκοσιδάσης αλφα ανά ml.
When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Ο ανασυσταθείς όγκος επιτρέπει την ακριβή λήψη 10, 0 ml (τα οποία ισοδυναμούν με 50 mg) από κάθε φιαλίδιο.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Η ποσότητα αυτή θα πρέπει να αραιωθεί περαιτέρω ως εξής:
This should then be further diluted as follows:
Αφαιρέστε αργά το ανασυσταθέν διάλυμα από κάθε φιαλίδιο μέχρις ότου λάβετε την κατάλληλη δόση, ανάλογα με τον ασθενή.
Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient’ s dose is obtained.
Η συνιστώμενη τελική συγκέντρωση της αλγλυκοσιδάσης α στους σάκους έγχυσης κυμαίνεται από 0, 5 mg/ ml έως 4 mg/ ml.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Επίσης, αφαιρέστε έναν όγκο διαλύματος χλωριούχου νατρίου 0, 9% ίσο προς τον όγκο του ανασυσταθέντος Myozyme από το οποίο πρόκειται να αντικατασταθεί.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Εγχύστε αργά το ανασυσταθέν Myozyme απευθείας μέσα στο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 0, 9%.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the 0.9% sodium chloride solution.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL- 1411 DD Naarden, Ολλανδία
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL-1411 DD Naarden, The Netherlands
ΗΜΕΡΟΜΗΝΙΑ ΑΝΑΘΕΩΡΗΣΗΣ ΤΟΥ ΚΕΙΜΕΝΟΥ
MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
ΟΙ ΟΡΟΙ ΤΗΣ ΑΔΕΙΑΣ ΚΥΚΛΟΦΟΡΙΑΣ
MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Genzyme Corp.
Genzyme Corp., 500 Soldiers Field Road, Allston, MA 02134, USA Genzyme Corp.
45, 51, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, Η. Π. Α.
45, 51, 76 and 80 New York Avenue, Framingham, MA 01701, USA
Σύστημα Φαρμακοεπαγρύπνησης Ο ΚΑΚ πρέπει να διασφαλίσει ότι το σύστημα φαρμακοεπαγρύπνησης, όπως περιγράφεται στην έκδοση 14 Απριλίου 2008 που παρουσιάζεται στην Ενότητα 1. 8. 1. του Φακέλου Εγκρίσεως Άδειας Κυκλοφορίας, υπάρχει και λειτουργεί πριν και ενώ το προϊόν τεθεί σε κυκλοφορία.
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 14 April 2008 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
Σχέδιο Διαχείρισης Κινδύνου Ο ΚΑΚ δεσμεύεται να πραγματοποιεί τις μελέτες και τις πρόσθετες δραστηριότητες φαρμακοεπαγρύπνησης που περιγράφονται λεπτομερώς στο Σχέδιο Φαρμακοεπαγρύπνησης, όπως έχει συμφωνηθεί στην έκδοση 1 του Σχεδίου Διαχείρισης Κινδύνου (RMP) που παρουσιάζεται στην Ενότητα 1. 8. 2. του Φακέλου Εγκρίσεως Άδειας Κυκλοφορίας και οποιεσδήποτε επακόλουθες ενημερώσεις του RMP που έχουν συμφωνηθεί από το CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use).
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 1 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Σύμφωνα με την Οδηγία του CHMP σχετικά με τα Συστήματα Διαχείρισης Κινδύνου για τα ιατρικά προϊόντα για ανθρώπινη χρήση, το ενημερωμένο RMP πρέπει να κατατεθεί την ίδια χρονική στιγμή με την επόμενη Έκθεση Περιοδικής Παρακολούθησης Ασφαλείας (PSUR).
As per the CHMP Guideline on Risk Management Systems for medicinal products for human use, the updated RMP should be submitted at the same time as the next Periodic Safety Update Report (PSUR).
Επιπρόσθετα, ένα ενημερωμένο RMP πρέπει να κατατεθεί • Όταν ληφθούν νέες πληροφορίες που ενδέχεται να έχουν επίδραση στις τρέχουσες Προδιαγραφές Ασφαλείας, το Σχέδιο Φαρμακοεπαγρύπνησης ή τις δραστηριότητες ελαχιστοποίησης κινδύνου • Εντός 60 ημερών μετά από την εκπλήρωση ενός σημαντικού επιτεύγματος (φαρμακοεπαγρύπνησης ή ελαχιστοποίησης κινδύνου) • Κατόπιν αιτήματος του EMEA
In addition, an updated RMP should be submitted • When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities • Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached • At the request of the EMEA
Myozyme 50 mg, κόνις για πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση Αλγλυκοσιδάση αλφα
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Κάθε φιαλίδιο περιέχει 50 mg αλγλυκοσιδάσης αλφα.
Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa
Ενδοφλέβια χρήση Διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης πριν από τη χορήγηση Για μία μόνο χρήση
For single use only
Φυλάσσετε σε θερμοκρασία 2°C- 8°C (στο ψυγείο)
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator)
Τυχόν μη χρησιμοποιημένο προϊόν θα πρέπει να απορρίπτεται.
Any unused product should be discarded
{ΜΟΡΦΗ / ΕΙΔΟΣ}
{NATURE/ TYPE}
50 mg ανά φιαλίδιο
50 mg per vial
Φυλάσσετε σε θερμοκρασία 2°C- 8°C (στο ψυγείο) Genzyme Europe B. V. – NL
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator) Genzyme Europe B. V. -NL