natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Η galsulfase είναι ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης N- ακετυλογαλακτοζαμίνης 4 - σουλφατάσης και παράγεται με τεχνολογία ανασυνδυασμού DNA χρησιμοποιώντας καλλιέργεια κυττάρων από ωοθήκη του θηλαστικού κινέζικου κρικητού (CHO).
Galsulfase is a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase and is produced by recombinant DNA technology using mammalian Chinese Hamster Ovary (CHO) cell culture.
Το Naglazyme ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση βλεννοπολυσακχαρίδωσης VI (MPS τύπου VI, ανεπάρκεια N - ακετυλογαλακτοζαμίνης 4- σουλφατάσης, σύνδρομο Maroteaux- Lamy) (βλ. παράγραφο 5. 1).
Naglazyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Mucopolysaccharidosis VI (MPS VI; N-acetylgalactosamine 4-sulfatase deficiency; Maroteaux-Lamy syndrome) (see section 5.1).
Όπως ισχύει για όλες τις λυσοσωματικές γενετικές διαταραχές, είναι σημαντικό, ιδιαίτερα σε σοβαρές μορφές, να ξεκινήσει η θεραπεία το συντομότερο δυνατόν, πριν την εμφάνιση μη αναστρέψιμων κλινικών εκδηλώσεων της νόσου.
As for all lysosomal genetic disorders, it is of primary importance, especially in severe forms, to initiate treatment as early as possible, before appearance of non-reversible clinical manifestations of the disease.
Ένα σημαντικό θέμα είναι να υποβληθούν σε θεραπεία νεαροί ασθενείς ηλικίας μικρότερης των 5 ετών που πάσχουν από σοβαρή μορφή της νόσου παρότι ασθενείς νεότεροι των 5 ετών δεν συμπεριελήφθησαν στην πιλοτική μελέτη φάσης 3.
A key issue is to treat young patients aged < 5 years suffering from a severe form of the disease, even though patients < 5 years were not included in the pivotal phase 3 study.
Το συνιστώμενο σχήμα δοσολογίας για την galsufase είναι 1 mg/ kg βάρους σώματος που χορηγείται μία φορά την εβδομάδα υπό μορφή ενδοφλέβιας έγχυσης για χρονικό διάστημα 4 ωρών.
The recommended dosage regimen for galsulfase is 1 mg/ kg body weight administered once every week as an intravenous infusion over 4 hours.
Ο αρχικός ρυθμός έγχυσης ρυθμίζεται έτσι ώστε να γίνεται έγχυση περίπου 2, 5% του συνολικού διαλύματος κατά τη διάρκεια της πρώτης ώρας, ενώ η έγχυση του υπόλοιπου όγκου (περίπου 97, 5%) γίνεται εντός των επόμενων 3 ωρών.
The initial infusion rate is adjusted so that approximately 2.5% of the total solution is infused during the first hour, with infusion of the remaining volume (approximately 97.5%) over the next 3 hours.
Για πληροφορίες σχετικά με τα προ της θεραπείας, βλ. παράγραφο 4. 4 και για περαιτέρω οδηγίες βλ. παράγραφο 6. 6.
For information on pre-treatment see section 4.4 and for further instructions see section 6.6.
Θα πρέπει να ασκείται προσοχή κατά την αντιμετώπιση και τη θεραπεία ασθενών με μειωμένη λειτουργία αεραγωγών περιορίζοντας ή παρακολουθώντας προσεκτικά τη χρήση αντιισταμινικών ή άλλων κατασταλτικών φαρμάκων.
Caution must be exercised in the management and treatment of patients with compromised airways by limitation or careful monitoring of antihistamine and other sedative medication use.
Θα πρέπει να μελετηθεί η περίπτωση καθιέρωσης θετικής πίεσης των αεραγωγών κατά τη διάρκεια του ύπνου καθώς και ενδεχόμενης τραχειοστομίας σε κλινικά κατάλληλες περιπτώσεις.
Institution of positive– airway pressure during sleep as well as potential tracheostomy in clinically appropriate situations should also be considered.
Σκεφτείτε την περίπτωση να καθυστερήσετε τις εγχύσεις Naglazyme σε ασθενείς που παρουσιάζουν οξεία εμπύρετη κατάσταση ή πάθηση του αναπνευστικού.
Consider delaying Naglazyme infusions in patients who present with an acute febrile or respiratory illness.
Δεν έχουν αποδειχτεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Naglazyme σε παιδιά ηλικίας κάτω των 5 ετών και σε ασθενείς μεγαλύτερους των 65 ετών.
The safety and efficacy of Naglazyme in children below the age of 5 years and in patients older than 65 years have not been established.
Δεν έχουν αξιολογηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Naglazyme σε ασθενείς με νεφρική ή ηπατική ανεπάρκεια (βλ. παράγραφο 5. 2).
The safety and efficacy of Naglazyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated (see section 5.2).
Ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία με Naglazyme ανέπτυξαν αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση (IAR), που ορίζονται ως οποιαδήποτε ανεπιθύμητη αντίδραση που σχετίζεται με φάρμακα και η οποία εμφανίζεται κατά τη διάρκεια της έγχυσης ή μέχρι το τέλος της ημέρας της έγχυσης (βλ. παράγραφο 4. 8).
Patients treated with Naglazyme have developed infusion-associated reactions (IARs), defined as any drug-related adverse event occurring during the infusion or until the end of the infusion day (see section 4.8).
Με βάση δεδομένα που λαμβάνονται κατά τη διάρκεια κλινικών δοκιμών με Naglazyme, η πλειοψηφία των ασθενών αναμένεται να αναπτύξει αντισώματα IgG στην galsulfase εντός 4- 8 εβδομάδων από την έναρξη της θεραπείας.
Based on data obtained during Naglazyme clinical trials, the majority of patients are expected to develop IgG antibodies to galsulfase within 4-8 weeks of treatment initiation.
Στις κλινικές δοκιμές του Naglazyme, οι IAR μπορούσαν συνήθως να αντιμετωπιστούν διακόπτοντας ή επιβραδύνοντας το ρυθμό έγχυσης και χορηγώντας στον ασθενή κατά τη διάρκεια της θεραπείας ή προ αυτής αντιισταμινικά ή/ και αντιπυρετικά (παρακεταμόλη), δίνοντας έτσι τη δυνατότητα στον ασθενή να συνεχίσει τη θεραπεία.
In the Naglazyme clinical trials, IARs were usually manageable by interrupting or slowing the rate of infusion and by (pre-) treating the patient with antihistamines and/ or antipyretics (paracetamol), thus enabling the patient to continue treatment.
Με τη χορήγηση του Naglazyme συνιστάται η χορήγηση στους ασθενείς φαρμάκων προ της θεραπείας (αντιισταμινικά με ή χωρίς αντιπυρετικά) περίπου 30- 60 λεπτά πριν από την έναρξη της έγχυσης, για να ελαχιστοποιηθεί το ενδεχόμενο εμφάνισης IAR.
With administration of Naglazyme it is recommended that patients be administered pre-treatment medications (antihistamines with or without antipyretics) approximately 30-60 minutes prior to the start of the infusion, to minimize the potential occurrence of IARs.
Σε περίπτωση ήπιας ή μέτριας έντασης IAR, θα πρέπει να μελετηθεί η περίπτωση θεραπείας με αντιισταμινικά και παρακεταμόλη ή/ και μείωσης του ρυθμού έγχυσης στο μισό του ρυθμού με τον οποίο εμφανίστηκε η αντίδραση.
In case of a mild or moderate IAR, treatment with antihistamines and paracetamol should be considered and/ or a reduction in the infusion rate to half the rate at which the reaction occurred.
Σε περίπτωση επανεμφάνισης IAR μέτριας έντασης ή επανεμφάνισης μετά από μία μόνο σοβαρή IAR, θα πρέπει να μελετηθεί η περίπτωση προκαταρκτικής θεραπείας (αντιισταμινικά και παρακεταμόλη ή/ και κορτικοστεροειδή) και μείωσης του ρυθμού έγχυσης στο 50% - 25% του ρυθμού με τον οποίο εμφανίστηκε η προηγούμενη αντίδραση.
In case of a recurrent moderate IAR or re-challenge after a single severe IAR, pre-treatment should be considered (antihistamines and paracetamol and/ or corticosteroids) and a reduction of the infusion rate to 50% – 25% of the rate at which the previous reaction occurred.
Όπως ισχύει με κάθε ενδοφλέβιο προϊόν πρωτεΐνης, είναι πιθανές σοβαρές αντιδράσεις υπερευαισθησίας αλλεργικού τύπου.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Μελέτες σε ζώα δεν καταδεικνύουν άμεσες ή έμμεσες επικίνδυνες επιπτώσεις στην εγκυμοσύνη ή στην ανάπτυξη του εμβρύου (βλ. παράγραφο 5. 3).
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy or embryo-foetal development (see section 5.3).
Όλοι οι ασθενείς που συμπεριελήφθησαν στην κλινική μελέτη φάσης 3 εμφάνισαν ανεπιθύμητες αντιδράσεις στο φάρμακο (ADR), άσχετα από το αν λάμβαναν Naglazyme ή εικονικό φάρμακο.
All patients in the Phase 3 clinical study experienced Adverse Drug Reactions (ADRs), regardless of whether they were receiving Naglazyme or placebo.
Οι ADR αναφέρονται σύμφωνα με τη συνιστώμενη σύμβαση συχνότητας..
ADRs reported during the Phase 3 study, in 39 patients treated up to 6 months, are listed in the table below by Body System.
Πολύ συχνές είναι εκείνες οι ανεπιθύμητες ενέργειες που έχουν συχνότητα μεγαλύτερη από 1 σε 10.
Very common adverse events are those with a frequency of more than 1 in 10.
Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες έχουν συχνότητα μεγαλύτερη από 1 σε 100.
Common events have a frequency of more than 1 in 100.
Κατά τη διάρκεια της μελέτης αυτής παρατηρήθηκε μία περίπτωση άπνοιας ύπνου.
One case of sleep apnoea was experienced during this study.
4 Πίνακας 1:
4 Table 1:
Προτιμώμενος όρος κατά
Number and percentage of patients with selected adverse events in the placebo- controlled study
Naglazyme
MedDRA
Συχνότητα
Preferred
% (ασθ.)
Naglazyme Placebo%
(ασθ.)
System Organ Class
Λοιμώξεις και παρασιτώσεις
Term
16 (3)
% (pts)
5 (1)
(pts)
Διαταραχές του νευρικού
Infections & Infestations
Γαστρεντερίτιδα
Pharyngitis
11 (2)
16 (3)
0 (0)
5 (1)
συστήματος
Gastroenteritis
Οφθαλμικές διαταραχές
Nervous system disorders Eye Disorders
Επιπεφυκίτιδα
Areflexia Conjunctivitis Corneal opacity
Συχνές
Common Common Common Very
21 (4)
11 (2) 21 (4) 11 (2)
Θολερότητα του Διαταραχές του ωτός και του
Ear & Labyrinth Disorders Vascular Disorders
κερατοειδούς
Ear pain Hypertension
Συχνές
common Common
Πολύ συχνές
Respiratory, Thoracic, & Mediastinal
42 (8)
Very
20 (4)
Disorders
Υπέρταση
Dyspnoea Apnoea Nasal
11 (2)
21 (4) 5 (1)
Δύσπνοια Άπνοια
congestion
Πολύ συχνές Συχνές
Common Very
21 (4) 5 (1)
11 (2)
10 (2) 0 (0)
0 (0)
Ρινική συμφόρηση
Gastrointestinal Disorders
Συχνές
Abdominal pain Umbilical
11 (2)
common
0 (0)
42 (8)
Διαταραχές του γαστρεντερικού Διαταραχές του δέρματος και
30 (6)
Κοιλιακό άλγος Ομφαλοκήλη
hernia
του υποδόριου ιστού
Skin & Subcutaneous Tissue Disorders
Οίδημα στο πρόσωπο
Face oedema
Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού
General Disorders & Administration Site
χορήγησης
Conditions
Πολύ συχνές
common
Θωρακικό άλγος Ρίγη Αδιαθεσία
Chest pain Rigors Malaise
Συχνές Συχνές Συχνές
Common Common Common
Αντιδράσεις έγχυσης, που χαρακτηρίζονται από ένα πρότυπο υποτροπής των συμπτωμάτων που εμφανίζονται κατά τη διάρκεια της έγχυσης του Naglazyme, παρατηρήθηκαν σε 30 (56%) από τους 54 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Naglazyme κατά τη διάρκεια όλων των κλινικών μελετών.
Infusion reactions, characterized by a recurring pattern of symptoms occurring during Naglazyme infusion, were observed in 30 (56%) of the 54 patients treated with Naglazyme across all clinical studies.
Οι αντιδράσεις ξεκίνησαν ήδη από την εβδομάδα 6 και έφτασαν μέχρι και την εβδομάδα 55 της μελέτης για τη θεραπεία με το φάρμακο και εμφανίστηκαν κατά τη διάρκεια πολλαπλών εγχύσεων αν και όχι πάντα σε διαδοχικές εβδομάδες.
Reactions began as early as Week 6 and as late as Week 55 of study drug treatment, and occurred during multiple infusions though not always in consecutive weeks.
Στα πιο συνήθη συμπτώματα αυτών των αντιδράσεων στην έγχυση περιλαμβάνονταν πυρετός, ανατριχίλες/ ρίγη, εξάνθημα και κνίδωση, αν και αναφέρθηκαν επίσης υπόταση, ναυτία, έμετος, δύσπνοια, βρογχόσπασμος, οπισθοστερνικό άλγος, κεφαλαλγία, αδιαθεσία, αναπνευστική ένταση, αγγειονευρωτικό οίδημα και πόνος στις αρθρώσεις.
The most common symptoms of these infusion reactions included fever, chills/ rigors, rash, and urticaria, although hypotension, nausea, vomiting, dyspnoea, bronchospasm, retrosternal pain, abdominal pain, headache, malaise, respiratory stress, angioneurotic oedema and joint pain were also reported.
Οι 52 από τους 54 ασθενείς (96%) που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Naglazyme κατά τη διάρκεια των μελετών ήταν θετικοί για αντισώματα στη galsulfase.
52/ 54 patients (96%) treated with Naglazyme across studies were positive for antibodies to galsulfase.
Η κλινική σημασία των αντισωμάτων στη galsulfase δεν είναι γνωστή.
The clinical significance of antibodies to galsulfase is not known.
Δεν αναφέρθηκε καμία περίπτωση υπερδοσολογίας του Naglazyme.
No case of overdose with Naglazyme has been reported.
Προϊόντα - ένζυμα του πεπτικού σωλήνα και του μεταβολισμού, Κωδικός ATC:
Alimentary tract and metabolism products - enzymes, ATC code:
Η MPS τύπου VI είναι μια ετερογενής και πολυσυστηματική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από την ανεπάρκεια της N- ακετυλογαλακτοζαμίνης 4- σουλφατάσης, μιας λυσοσωματικής υδρολάσης η οποία καταλύει την υδρόλυση του θειικού τμήματος της γλυκοσαμινογλυκάνης, της θειικής δερματάνης.
MPS VI is a heterogeneous and multisystemic disorder characterized by the deficiency of N-acetylgalactoasamine 4-sulfatase, a lysosomal hydrolase which catalyses the hydrolysis of sulfate moiety of the glycosaminoglycan, dermatan sulfate.
Μειωμένη ή μη υπάρχουσα δραστικότητα της N- ακετυλογαλακτοζαμίνης 4- σουλφατάσης έχει ως αποτέλεσμα τη συσσώρευση θειικής δερματάνης σε πολλούς τύπους κυττάρων και ιστούς.
Reduced or absent N-acetyl galactosamine 4-sulfatase activity results in the accumulation of dermatan sulfate in many cell types and tissues.
Η κεκαθαρμένη galsulfase, μια ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης N- ακετυλογαλακτοζαμίνης 4- σουλφατάσης, είναι μια γλυκοπρωτεΐνη με μοριακό βάρος περίπου 56 kD.
Purified galsulfase, a recombinant form of human N-acetylgalactosamine 4-sulfatase, is a glycoprotein with a molecular weight of approximately 56 kD.
Η galsulfase αποτελείται από 495 αμινοξέα μετά από διάσπαση του N- άκρου.
Galsulfase is comprised of 495 amino acids after cleavage of the N-terminus.
Μετά από ενδοφλέβια έγχυση, η galsulfase απομακρύνεται ταχέως από την κυκλοφορία και συγκεντρώνεται από τα κύτταρα στα λυσοσώματα, το πιο πιθανό μέσω υποδοχέων της 6- φωσφορικής μαννόζης.
After intravenous infusion, galsulfase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Naglazyme αξιολογήθηκαν σε μια τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη από εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης 3 για 39 ασθενείς με MPS τύπου VI, των οποίων η ηλικία κυμαινόταν από 5 έως 29 έτη.
The safety and efficacy of Naglazyme was assessed in a randomised, double blind, placebo controlled, phase 3 study of 39 MPS VI patients, ranging in age from 5 to 29 years.
Οι ασθενείς λάμβαναν είτε 1 mg/ kg galsulfase ή εικονικού φαρμάκου κάθε εβδομάδα επί συνόλου 24 εβδομάδων.
Patients received either 1 mg/ kg of galsulfase or placebo every week for a total of 24 weeks.
6 στη βάση αναφοράς.
The primary efficacy endpoint was the numbers of meters walked in 12 minutes at Week 24 compared to the number of meters walked at baseline.
Στη συνέχεια τριάντα οκτώ ασθενείς συμπεριελήφθησαν σε μια επακόλουθη ανοιχτή μελέτη όπου λάμβαναν 1 mg/ kg galsulfase κάθε εβδομάδα.
Thirty-eight patients subsequently enrolled in an Open Label extension study where they received 1 mg/ kg of galsulfase every week.
Μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας, οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Naglazyme εμφάνισαν μια βελτίωση 92 ± 40 m στην απόσταση που διανύθηκε σε 12 λεπτά σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο (p = 0, 025).
Following 24 weeks of therapy, Naglazyme-treated patients experienced a 92 ± 40 m improvement in the distance walked in 12 minutes relative to placebo-treated patients (p = 0.025).
Οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία εμφάνισαν μια βελτίωση 5, 7 σκαλιών ανά λεπτό στην 3 λεπτών εξέταση ανάβασης σκαλιών σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν το εικονικό φάρμακο.
Treated patients experienced a 5.7 stair per minute improvement in the 3 Minute Stair Climb relative to placebo-treated patients.
Οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία εμφάνισαν επίσης μια μέση μείωση στην απέκκριση από τα ούρα της γλυκοζαμινογλυκάνης της τάξης των 238 ± 17, 8 μg/ mg κρεατινίνης ± Τ. Σ. μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας σε σχέση με τους ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με εικονικό φάρμακο.
Treated patients also experienced a mean decrease in urinary glycosaminoglycan excretion of 238 ± 17.8 μ g/ mg creatinine ± SE following 24 weeks of treatment relative to placebo-treated patients.
Οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες της galsulfase αξιολογήθηκαν σε 13 ασθενείς με MPS τύπου VI που έλαβαν 1 mg/ kg galsulfase υπό μορφή έγχυσης 4 ωρών.
The pharmacokinetics of galsulfase were evaluated in 13 patients with MPS VI who received 1 mg/ kg of galsulfase as a 4 hour infusion.
Μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας η μέση μέγιστη συγκέντρωση (± Τυπική απόκλιση [SD]) στο πλάσμα (Cmax) ήταν 2. 357 (± 1. 560) ng/ ml και η μέση (± SD) περιοχή κάτω από την καμπύλη συγκέντρωσης στο πλάσμα- χρόνου (AUC0- t) ήταν 5. 860 (± 4. 184) h × ng/ ml.
After 24 weeks of treatment the mean (± Standard Deviation [SD]) maximum plasma concentration (Cmax) was 2,357 (± 1,560) ng/ ml and the mean (± SD) area under
Ο μέσος (± SD) όγκος κατανομής (Vz) ήταν 316 (± 752) ml/ kg και η μέση αποβολή (± SD) αποβολή από το πλάσμα (CL) ήταν 7, 9 (± 14, 7) ml/ min/ kg.
The mean (± SD) volume of distribution (Vz) was 316 (± 752) ml/ kg and the mean (± SD) plasma clearance (CL) was 7.9 (± 14.7) ml/ min/ kg.
Η μέση (± SD) ημίσεια ζωή αποβολής (t1/ 2) ήταν 22, 8 (± 10, 7) λεπτά την 24η εβδομάδα.
The mean (± SD) elimination half-life (t1/ 2) was 22.8 (± 10.7) minutes at Week 24.
Η αποβολή της galsulfase από τους νεφρούς θεωρείται μικρότερης σημασίας οδός αποβολής (βλ. παράγραφο 4. 2).
Renal elimination of galsulfase is considered a minor pathway for clearance (see section 4.2).
Χλωριούχο νάτριο Νάτριο φωσφορικό δισόξινο μονοϋδρικό Νάτριο φωσφορικό μονόξινο επταϋδρικό Πολυσορβικό 80 Ύδωρ για ενέσιμα
Sodium chloride Sodium phosphate monobasic, monohydrate Sodium phosphate dibasic, heptahydrate Polysorbate 80 Water for injections
Η χημική και η φυσική σταθερότητα κατά τη χρήση έχει αποδειχτεί για διάστημα έως 4 ημερών σε θερμοκρασία δωματίου (23° C - 27° C).
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 4 days at room temperature (23°C - 27°C).
Αν δεν χρησιμοποιηθεί αμέσως, οι χρόνοι και οι συνθήκες φύλαξης κατά τη χρήση είναι ευθύνη του χρήστη και δεν θα πρέπει κανονικά να ξεπερνούν τις 24 ώρες σε θερμοκρασία 2° C - 8° C και στη συνέχεια έως 24 ώρες σε θερμοκρασία δωματίου (23° C - 27° C) κατά τη χορήγηση.
If not used immediately, in-use storage times and conditions are the responsibility of the user and should normally not be longer than 24 hours at 2°C - 8°C followed by up to 24 hours at room temperature (23°C - 27°C) during administration.
Φυλάσσετε σε ψυγείο (2° C - 8° C).
Store in a refrigerator (2°C to 8°C).
Για τις συνθήκες διατήρησης του ανασυσταμένου φαρμακευτικού προϊόντος βλέπε παράγραφο 6. 3.
7 For storage conditions of the diluted medicinal product, see section 6.3.
1 και 6 φιαλίδια.
1 and 6 vials.
Το πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση πρέπει να αραιώνεται με διάλυμα προς έγχυση χλωριούχου νατρίου 9 mg/ ml (0, 9%) χρησιμοποιώντας άσηπτη τεχνική.
The concentrate for solution for infusion has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Συνιστάται η χορήγηση του αραιωμένου διαλύματος Naglazyme στους ασθενείς να γίνεται με χρήση ενός σετ έγχυσης εφοδιασμένου με ένα φίλτρο 0, 2 µm εν σειρά.
It is recommended that the diluted Naglazyme solution be administered to patients using an infusion set equipped with a 0.2 µm in-line filter.
6. 7 Προετοιμασία της έγχυσης του Naglazyme (πρέπει να χρησιμοποιείται άσηπτη τεχνική)
6.7 Preparation of the Naglazyme Infusion (Aseptic Technique is to be used)
8 Από το προς έγχυση διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/ ml (0, 9%) πρέπει να αποσύρεται και να απορρίπτεται από μια σακούλα έγχυσης 250 ml ποσότητα ίση προς το συνολικό όγκο του Naglazyme που πρόκειται να προστεθεί.
A volume of the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion is to be withdrawn and discarded from a 250 ml infusion bag equal to the total volume of Naglazyme to be added.
Θα πρέπει να σκεφτείτε την περίπτωση σακουλών έγχυσης 100 ml για ασθενείς που είναι ευαίσθητοι σε υπερφόρτιση όγκου υγρού και ζυγίζουν κάτω από 20 kg.
100 ml infusion bags should be considered for patients who are susceptible to fluid volume overload and weigh less than 20 kg; in this case the infusion rate (ml/ min) should be decreased so that the total duration remains no less than 4 hours.
Ο όγκος του Naglazyme πρέπει να προστίθεται αργά στο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/ ml (0, 9%) προς έγχυση.
The volume of Naglazyme is to be slowly added to the sodium chloride 9 mg/ ml (0.9%) solution for infusion.
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL Ηνωμένο Βασίλειο
BioMarin Europe Limited, 164 Shaftesbury Avenue London, WC2H 8HL United Kingdom
ΠΑΡΑΓΩΓΟΣ ΤΗΣ ΒΙΟΛΟΓΙΚΩΣ ΔΡΑΣΤΙΚΗΣ ΟΥΣΙΑΣ ΚΑΙ ΚΑΤΟΧΟΣ ΤΗΣ ΑΔΕΙΑΣ ΠΑΡΑΓΩΓΗΣ ΥΠΕΥΘΥΝΟΣ ΓΙΑ ΤΗΝ ΑΠΟΔΕΣΜΕΥΣΗ ΤΩΝ ΠΑΡΤΙΔΩΝ
10 A MANUFACTURER OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURING AUTHORISATION HOLDER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 Ηνωμένες Πολιτείες της Αμερικής
BioMarin Pharmaceutical Inc., 46 Galli Drive, Novato, CA 94949 United States of America
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX Ηνωμένο Βασίλειο
Catalent UK Packaging Ltd Wingates Industrial Park, Westhoughton, Bolton, Lancs, BL5 3XX United Kingdom
11 Ειδικές υποχρεώσεις:
11 Specific Obligations:
Τα ενδιάμεσα
Module 5 – Clinical
περιλαμβάνονται στις ετήσιες αναφορές CSP
SO2 001.3 To evaluate the long-term safety and efficacy data from Naglazyme treatment a Clinical Surveillance Program (CSP) will be conducted.
μελέτες οι οποίες:
Substudies will be conducted within the CSP that will:
Θα αξιολογήσουν την επίδραση του Νaglazyme στην κύηση και το θηλασμό.
Interim results will be provided in the CSP Annual Reports.
Θα αξιολογήσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Νaglazyme σε παιδιά ηλικίας κάτω των 5 ετών, τα οποία θα υποβληθούν σε θεραπεία με δόση 1 mg/ kg, τουλάχιστον επί ένα έτος.
Evaluate the safety and efficacy of Naglazyme in 10 children less than 5 years of age will be treated with the 1 mg/ kg dose for at least one year.
Θα συλλέγονται επίσης πληροφορίες για την κλινική κατάσταση, τα ανεπιθύμητα συμβάντα, τις αξιολογήσεις ανοσογονικότητας και τις πιθανές επιπτώσεις στο σχηματισμό αντισωμάτων Τα δεδομένα του CSP θα αναλύονται ετησίως και τα αποτελέσματα θα υποβάλλονται ως ετήσιες αναφορές.
Information will also be collected on clinical status, adverse events, assessments of immunogenicity and potential effects on antibody formation The CSP data will be analysed at yearly intervals and results will be submitted as annual reports.
Για όσους ασθενείς συμμετάσχουν στο πρόγραμμα, θα συλλέγονται τακτικά η γλυκοζαμινογλυκάνη στα ούρα και δείγματα αντισωμάτων IgG, σύμφωνα με τα οριζόμενα στο χρονοδιάγραμμα δραστηριοτήτων.
Subjects enrolled in the program will have urinary glycosaminoglycan and samples for IgG antibodies routinely collected as specified in the Schedule of Activities.
Τα υψηλότερα επίπεδα αντισωμάτων (> 10OD/ uL) θα συγκριθούν με τις τιμές των γλυκοζαμινογλυκανών (GAG) στα ούρα του υποκειμένου προκειμένου να αποτιμηθούν ενδεχόμενες επιδράσεις στην αποτελεσματικότητα.
Higher antibody levels (> 10OD/ uL) will be compared with the subject ’ s urinary GAG values with a view to assess potential impacts on efficacy.
Δείγματα για αντίσωμα IgG θα συλλεχθούν σε συγκεκριμένα χρονικά διαστήματα.
Samples for IgG antibody will be collected at specific intervals.
Το πρωτόκολλο αυτό έχει συνταχθεί στις Η. Π. Α. και θα υποβληθεί στις επιτροπές δεοντολογίας αρκετών χωρών της ΕΕ (Η. Β., Γερμανία, Γαλλία, Πορτογαλία, Ιταλία) με γνωστούς ασθενείς MPS τύπου VI κατά το τέλος Σεπτεμβρίου 2005.
This protocol has been initiated in the United States and will be submitted to Ethics Committees in several EU countries (UK, Germany, France, Portugal, Italy) with known MPS VI patients at the end of September 2005.
Η τελική έκθεση της μελέτης σύμφωνα με αυτό το CSP θα
The final study report under this CSP will be submitted by 31 July 2020.
12 υποβληθεί στις 31 Ιουλίου 2020.
A brief update will be submitted as part of the Annual Reassessments.