natgillin/translations-raw huggingface dataset:
ακμή, μώλωπες, έκζεμα (φλεγμονώδες, κόκκινο, κνησμώδες και ξηρό δέρμα με πιθανές διαρρέουσες αλλοιώσεις), αυξημένη ή μειωμένη ευαισθησία στο άγγιγμα, αυξημένη εφίδρωση, αύξηση στη μυϊκή κίνηση, τεντωμένοι μύες, πόνος στα άκρα, διαταραχή όνυχα, μούδιασμα ή αίσθημα μυρμηκίασης, χλωμό δέρμα, εξάνθημα με ανυψωμένες κηλιδωτές αλλοιώσεις, τρεμάμενα χέρια, ερυθρότητα του δέρματος ή δερματική διαταραχή, δυσχρωματισμός δέρματος, δερματική ευαισθησία στο ηλιακό φως, πληγή στο δέρμα, διόγκωση λόγω του σχηματισμού περίσσειας νερού, διογκωμένοι αδένες (διογκωμένοι λεμφαδένες), τρέμουλο, όγκος (μη καθορισμένος). 
coughing, inflamed gums, nose bleed, nose irritation, oral pain, pharyngitis (sore throat), rapid breathing, respiratory infections, scaling lips and clefts in the corners of the mouth, shortness of breath, sinusitis, sneezing, sores in mouth, sore tongue, stuffy or runny nose, throat pain, toothache, tooth abscess, tooth disorder, vertigo (spinning feeling), weakness chest pain, flushing, palpitations (pounding heart beat), rapid heart rate, abnormal liver function, acid reflux, back pain, bedwetting, constipation, gastroesophageal or rectal disorder, incontinence, increased appetite, inflammation of the membrane of the stomach and intestine, stomach upset, loose stools, urination disorders, urinary tract infection, difficult, irregular or no menstrual period, abnormally heavy and prolonged menstrual periods, disorder of vagina, inflammation of the vagina, testis pain, development of male body traits, acne, bruising, eczema (inflamed, red, itchy and dryness of the skin with possible oozing lesions), increased or decreased sensitivity to touch, increased sweating, increase in muscle movement, tense muscle, limb pain, nail disorder, numbness or tingling feeling, pale skin, rash with raised spotted lesions, shaky hands, redness of skin or skin disorder, skin discolouration, skin sensitive to sunlight, skin wound, swelling due to a build-up of excess water, swollen glands (swollen lymph nodes), tremor, tumour (unspecified).
ριμπαβιρίνη (1.000/1.200 mg) + πεγκιντερφερόνη άλφα 2-b (1,5 έως 0,5 μικρογραμμάρια/kg) 
P1.5/R Ribavirin (800 mg) + peginterferon alfa-2b (1.5 micrograms/kg) P0.5/R Ribavirin (1,000/1,200 mg) + peginterferon alfa-2b (1.5 to 0.5 microgram/kg) I/R Ribavirin (1,000/1,200 mg) + interferon alfa-2b (3 MIU)
Ελκώδης στοματίτιδα, στοματίτιδα, εξέλκωση του στόματος, κολίτιδα, πόνος άνω δεξιού τεταρτημορίου, δυσπεψία, γαστροοισοφαγική παλινδρόμηση*, γλωσσίτιδα, χειλίτιδα, διάταση της κοιλίας, ουλορραγία, ουλίτιδα, χαλαρά κόπρανα, 
Ulcerative stomatitis, stomatitis, mouth ulceration, colitis, upper right quadrant pain, dyspepsia, gastroesophoageal reflux*, glossitis, cheilitis, abdominal distension, gingival bleeding, gingivitis, loose stools, tooth disorder, constipation, flatulence
Αιμορραγία του επιπεφυκότα, κνησμός του οφθαλμού, κερατοειδίτιδα, όραση θαμπή, φωτοφοβία 
Conjunctival haemorrhage, eye pruritus, keratitis, vision blurred, photophobia Ear and labyrinth disorders
Οι παρακάτω επιπλέον ανεπιθύμητες ενέργειες έχουν επίσης αναφερθεί με το συνδυασμό του φαρμάκου αυτού και ενός προϊόντος άλφα ιντερφερόνης: μη φυσιολογικές σκέψεις, άκουσμα ή ενόραση εικόνων που δεν υπάρχουν, μεταβληθείσα ψυχική κατάσταση, αποπροσανατολισμός, αγγειοοίδημα (διόγκωση των χεριών, των ποδιών, των αστραγάλων, του προσώπου, των χειλιών, του στόματος, ή του λαιμού η οποία μπορεί να προκαλέσει δυσκολία στην κατάποση ή την αναπνοή), σύνδρομο Vogt-Koyanagi-Harada (μία αυτοάνοση φλεγμονώδης διαταραχή που προσβάλλει τους οφθαλμούς, το δέρμα και τις μεμβράνες των ώτων, τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό), βρογχοσύσπαση και αναφυλαξία (μία σοβαρή, αλλεργική αντίδραση όλου του σώματος), συνεχής βήχας, οφθαλμικά προβλήματα συμπεριλαμβανομένης βλάβης του αμφιβληστροειδούς, απόφραξη της αμφιβληστροειδικής αρτηρίας, φλεγμονή του οπτικού νεύρου, πρήξιμο του οφθαλμού και βαμβακοειδείς κηλίδες (λευκές εναποθέσεις στον αμφιβληστροειδή), διογκωμένη κοιλιακή περιοχή, καύσος στομάχου, δυσκολία στην κένωση ή επώδυνη κένωση, αντιδράσεις οξείας υπερευαισθησίας συμπεριλαμβανομένης της κνίδωσης, μώλωπες, έντονος πόνος σε κάποιο άκρο, πόνος κάτω άκρου ή μηρού, απώλεια εύρους κινητικότητας, δυσκαμψία, σαρκοείδωση (μία νόσος που χαρακτηρίζεται από επίμονο πυρετό, απώλεια βάρους, πόνο και διόγκωση των αρθρώσεων, αλλοιώσεις δέρματος και διογκωμένους αδένες). 
Vogt-Koyanagi-Harada syndrome (an autoimmune inflammatory disorder affecting the eyes, skin and the membranes of the ears, brain and spinal cord), bronchoconstriction and anaphylaxis (a severe, whole-body allergic reaction), constant cough, eye problems including damage to the retina, obstruction of the retinal artery, inflammation of the optic nerve, swelling of the eye and cotton wool spots (white deposits on the retina), enlarged abdominal area, heartburn, trouble having bowel movement or painful bowel movement,
Πίνακα 9). 
th percentile).
Κέλυφος του καψακίου: 
Capsule shell:
Την Εβδομάδα 
Ελλάδα
Υπερθυρεοειδισμός, ανδρογενετισμός 
Hypothyroidism, hyperthyroidism
Δερματική σαρκοείδωση 
Cutaneous sarcoidosis
Ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε θεραπεία στο παρελθόν χωρίς επιτυχία Ενήλικες ασθενείς: Το Ribavirin Mylan ενδείκνυται, σε συνδυασμό με την ιντερφερόνη άλφα-2b, για τη θεραπεία των ενηλίκων ασθενών με χρόνια ηπατίτιδα C οι οποίοι είχαν ανταποκριθεί στο παρελθόν 
Adult patients: Ribavirin Mylan is indicated, in combination with interferon alfa-2b, for the treatment of adult patients with chronic hepatitis C who have previously responded (with normalisation of ALT at the end of treatment) to interferon alpha monotherapy but who have subsequently relapsed (see section 5.1).
Γενική περίληψη της επιστημονικής αξιολόγησης του Exondys μετά την επανεξέταση 
Overall summary of the scientific evaluation of Exondys after re-examination
Σε ατομικό επίπεδο είναι εμφανής η μεταβλητότητα μεταξύ των ασθενών και ο διαχωρισμός μεταξύ των ομάδων δεν είναι τόσο σαφής. 
At individual level the variability between patients is evident and separation between groups is not so clear.
Ο αιτών ζήτησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό όρους με βάση τον ισχυρισμό ότι η αίτησή του ικανοποιεί όλες τις απαιτήσεις του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 507/2006. 
The applicant requested a Conditional marketing authorisation based on their claim that their application fulfils all the requirements from in Regulation (EC) No 507/2006.
Η CHMP έκρινε ότι, δυνάμει του άρθρου 12 του κανονισμού (ΕΚ) αριθ. 726/2004, η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του προαναφερθέντος φαρμακευτικού προϊόντος δεν έχουν καταδειχθεί δεόντως ή επαρκώς. 
The CHMP is of the opinion that pursuant to Article 12 of Regulation (EC) No 726/2004, the efficacy and the safety of the above mentioned medicinal product is not properly or sufficiently demonstrated.
Παράρτημα Επιστημονικά πορίσματα και λόγοι για την απόρριψη που παρουσιάστηκαν από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων 
Annex Scientific conclusions and grounds for refusal presented by the European Medicines Agency
• Η αποτελεσματικότητα της ετεπλιρσένης δεν έχει καταδειχθεί ακόμη. 
• Efficacy of eteplirsen remains not demonstrated.
Οι φυσικοχημικές και βιολογικές πτυχές που σχετίζονται με την ομοιόμορφη κλινική απόδοση του προϊόντος έχουν μελετηθεί και ελέγχονται με ικανοποιητικό τρόπο. 
Physicochemical and biological aspects relevant to the uniform clinical performance of the product have been investigated and are controlled in a satisfactory way.
Η αξιολόγηση της εικόνας ασφάλειας της ετεπλιρσένης παρεμποδίστηκε από τους περιορισμούς της βάσης δεδομένων ασφάλειας. 
The assessment of the safety profile of eteplirsen was hampered by the limitations of the safety database.
Όσον αφορά τα εργαστηριακά ευρήματα, η κύρια ανησυχία αφορά την πρωτεϊνουρία, η οποία έχει ήδη παρατηρηθεί σε μη κλινικές μελέτες. 
Regarding the laboratory findings the main concern is proteinuria that has already been observed in nonclinical studies.
Αυτό ισχύει επιπλέον, όταν οι εξωτερικοί μάρτυρες επιλέγονται αναδρομικά. 
This is even more relevant when the external controls are retrospectively selected.
• Λόγοι για την απόρριψη 
• Grounds for refusal
Η ποιότητα του παρόντος προϊόντος θεωρείται αποδεκτή όταν χρησιμοποιείται σύμφωνα με τους όρους που αναφέρονται στην προτεινόμενη ΠΧΠ. 
The quality of this product is considered to be acceptable when used in accordance with the conditions defined in the proposed SmPC.
Κατά τη διάρκεια της αρχικής αξιολόγησης της Επιτροπής φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP), διεξήχθησαν τρεις συμπληρωματικές κλινικές μελέτες προκειμένου να παραχθούν πρόσθετα δεδομένα για τη στήριξη της αίτησης. 
During the initial CHMP assessment, three additional clinical studies were being conducted, in order to provide additional data to support the application.
Το γεγονός αυτό αυξάνει την αβεβαιότητα σχετικά με την αξιοπιστία των εν λόγω συγκρίσεων αντί να παρέχει δεδομένα επιβεβαίωσης της αποτελεσματικότητας. 
This increases the uncertainty about the reliability of such comparisons rather than providing confirmatory data for efficacy.
Κατά τον χρόνο έκδοσης της γνώμης δεν εκκρεμούσε κανένα ζήτημα σχετικά με την ποιότητα της δραστικής ουσίας ή του φαρμακευτικού προϊόντος. 
At time of Opinion, there are no outstanding issues on the quality of the active substance or the medicinal product.
Ο αιτών έχει ορίσει εκ των υστέρων αρκετούς εξωτερικούς μάρτυρες οι οποίοι χρησιμοποιήθηκαν για διάφορες συγκρίσεις. 
The Applicant has defined post-hoc several external controls that have been used for different comparisons.
Η σύγκριση με κοόρτη εξωτερικών μαρτύρων από βάσεις δεδομένων φυσικής ιστορίας παρουσιάζει μεθοδολογικές ελλείψεις και τα αποτελέσματά της μπορούν μόνο να θεωρηθούν διερευνητικά ή υποστηρικτικά. 
The comparison with external control cohort from natural history databases presents with methodological deficiencies, and its results can only be considered as exploratory or supportive.
Εν γένει, η εν λόγω στρατηγική αυξάνει την αβεβαιότητα των αποτελεσμάτων αντί να παρέχει αξιόπιστες συγκρίσεις. 
In general, this strategy increases the uncertainty about the results rather than providing reassuring comparisons.
Ωστόσο, η CHMP απεφάνθη ότι το φαρμακευτικό προϊόν δεν πληροί όλα τα κριτήρια του άρθρου 4 παράγραφος 1 του κανονισμού, όπως ότι η σχέση οφέλους-κινδύνου επί του παρόντος δεν μπορεί να θεωρηθεί θετική με βάση τα υποβληθέντα δεδομένα. 
However, the CHMP concluded that the medicinal product did not fulfil all of the criteria set out in Article 4(1) of the Regulation, such as, the current benefit-risk balance could not be considered positive based on the available, submitted data.
Παρατηρείται εμφανής διάκριση μεταξύ των καμπυλών το 3ο Έτος (3ο Έτος - 144 μέτρα, p=0,0055, 4ο Έτος - 161 μέτρα, p=0,0007). 
Separation between curves is apparent at Year 3 (Year 3 - 144 metres, p=0.0055; Year 4 - 161 metres, p=0.0007).
Οι δυνητικές πηγές σφαλμάτων με την εν λόγω στρατηγική επηρεάζουν σημαντικά την αξιοπιστία των υποκατηγοριών και συγκρίσεων, όπως και των εξαγόμενων εξ αυτών συμπερασμάτων. 
The potential sources of bias, using this strategy, seriously affect the reliability of the subsets and comparisons, and the conclusions made thereof.
Οι συμπληρωματικές εκ των υστέρων συγκρίσεις με άλλους εξωτερικούς μάρτυρες έχουν και αυτές τους περιορισμούς τους, όπως προαναφέρθηκε. 
Additional post-hoc comparisons with other external controls also have their limitations, as previously mentioned.
Αυτά τα περιορισμένα και λαμβανόμενα με μη συγκριτικό τρόπο δεδομένα καθιστούν αδύνατη την αξιολόγηση της μακροχρόνιας ασφάλειας. 
This small and acquired in a non-comparative manner, dataset makes the assessment of the long-term safety impossible.
Ως εκ τούτου, τα δεδομένα ασφάλειας πρέπει να ερμηνεύονται με προσοχή, αποκλείοντας την εξαγωγή βέβαιων συμπερασμάτων για την εικόνα ασφάλειας του προϊόντος. 
Therefore, safety data have to be interpreted with caution, precluding any firm conclusions on the safety profile of the product.
Χωρίς κατάλληλη συγχρονική ομάδα μαρτύρων δεν είναι δυνατόν να εξαχθεί το συμπέρασμα ότι τα αποτελέσματα αντικατοπτρίζουν μια πραγματική και κλινικά σημαντική αλλαγή (επιβράδυνση της εξέλιξης) στην πορεία της νόσου. 
Without an appropriate concurrent control it is not possible to conclude that the results are reflecting a true and clinically meaningful change (slowing the progression) in the course of the condition.
• Παραμένει άγνωστο κατά πόσο η έκφραση της παρατηρούμενης πολύ μικρής ποσότητας κατατετμημένης δυστροφίνης μετά τη θεραπεία με ετεπλιρσένη μπορεί να ερμηνευθεί ως κλινικό όφελος για τους ασθενείς. 
• It remains unknown whether expression of the observed very low amount of truncated dystrophin after treatment with eteplirsen can translate into any clinical benefit to patients.
Εν κατακλείδι, η εικόνα ασφάλειας της ετεπλιρσένης δεν έχει χαρακτηριστεί επαρκώς. 
In conclusion, the safety profile of eteplirsen has not been thoroughly characterized.
Αν και τα αποδεικτικά στοιχεία της παραγωγής κατατετμημένης δυστροφίνης μπορεί να στηρίζουν τον μηχανισμό δράσης του προϊόντος, απαιτείται πειστική απόδειξη της παρατεταμένης λειτουργικής του δράσης προς στήριξη του ισχυρισμού περί της αποτελεσματικότητας του φαρμακευτικού προϊόντος στην αιτούμενη ένδειξη. 
Although the evidence of truncated dystrophin production may support the mechanism of action of the product, convincing demonstration of sustained functional effect is necessary to support the claim for efficacy of the medicinal product in the intended indication.
Ως εκ τούτου, η CHMP εισηγείται την άρνηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας υπό όρους για το Exondys. 
Therefore, the CHMP has recommended the refusal of the granting of the conditional marketing authorisation for Exondys.
• Λόγω του περιορισμένου αριθμού ασθενών που εκτέθηκαν στην ετεπλιρσένη, η εικόνα ασφάλειας δεν έχει χαρακτηριστεί επαρκώς. 
• Due to the limited number of patients exposed to eteplirsen the safety profile remains not thoroughly characterised.
Δεν υπήρξαν σημαντικές διαφορές στα κλινικά τελικά σημεία μεταξύ των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ετεπλιρσένη και αυτών που δεν έλαβαν θεραπεία. 
There were no significant differences in the clinical endpoints between eteplirsen treated and untreated patients.
Οι βασικοί περιορισμοί στα δεδομένα προκύπτουν από τον περιορισμένο αριθμό ασθενών ανά σκέλος (γεγονός που εμποδίζει την ερμηνεία των αποτελεσμάτων της μελέτης), καθώς και από τη διάρκεια της ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο φάσης (6 μήνες). 
The main limitations in the dataset arise from the limited number of patients by arm (which hinder the interpretability of the study results), and from the duration of the placebo-controlled phase (6 months).
Έχουν επίσης προσδιοριστεί άλλα ευρήματα που έχουν ήδη παρατηρηθεί για άλλα αντιπληροφοριακά ολιγονουκλεοτίδια, όπως αύξηση των τρανσαμινασών. 
Other findings already seen for other antisense oligonucleotides, like elevation of transaminases have also been identified.
Ο περιορισμός του μεγέθους της βάσης δεδομένων δεν επιτρέπει τον προσδιορισμό συχνών ανεπιθύμητων ενεργειών (≥10%) ενώ η έλλειψη σκέλους σύγκρισης με εικονικό φάρμακο καθιστά αδύνατη τη διάκριση μεταξύ των ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με τη νόσο ή την ηλικία του πληθυσμού και αυτών που σχετίζονται με το φάρμακο. 
The limitation of the database size does not allow for the identification of frequent AEs (≥10%) and the lack of a comparator placebo arm makes it impossible to distinguish between AEs related to the disease or the age of the population and those related to the drug.
Από τα πρόσθετα δεδομένα της ανοιχτής φάσης, στην οποία η θεραπεία διήρκεσε 4 έτη, δεν συνάγεται με πειστικότητα το συμπέρασμα ότι η ετεπλιρσένη έχει σημαντική επίδραση στον εν λόγω πληθυσμό. 
The additional data provided from the open-label phase, a 4-year period of treatment, do not allow to convincingly conclude on a relevant effect of eteplirsen in this population.
Εφόσον παραμένει άγνωστη η ελάχιστη ποσότητα έκφρασης κατατετμημένης δυστροφίνης που είναι απαραίτητη για την επίτευξη κλινικά σημαντικού οφέλους, τα εν λόγω δεδομένα λειτουργούν κυρίως υποστηρικτικά για τον προτεινόμενο μηχανισμό δράσης του προϊόντος. 
As the minimum amount of truncated dystrophin expression that is needed to achieve a clinically relevant benefit remains unknown, the value of these data is mainly to serve as supportive for the proposed mechanism of action of the product.
• Τα υποβληθέντα συμπληρωματικά δεδομένα σύγκρισης με διάφορους εξωτερικούς μάρτυρες, τα οποία προέρχονται από διάφορες μελέτες και πληθυσμούς, εμφανίζουν σημαντικούς περιορισμούς που σχετίζονται με τη χρησιμοποιηθείσα μέθοδο (ασυγχρονικοί, αναδρομικά συλλεχθέντες, εκ των υστέρων ορισθέντες μάρτυρες). 
• The provided additional comparative data from a variety of external controls, derived from different studies and populations, suffer from important limitations related to the nature of the methodology used (non-concurrent, retrospectively selected, post-hoc defined).
Η CHMP έκρινε ότι με τα επί του παρόντος διαθέσιμα δεδομένα είναι αδύνατον να συναχθεί το συμπέρασμα ότι η σχέση οφέλους-κινδύνου της ετεπλιρσένης είναι θετική για ασθενείς με DMD και μεταλλάξεις δεκτικές σε παράκαμψη του εξωνίου 51, διότι: 
The CHMP considered that with the currently available data it is not possible to conclude that the benefit/risk balance of eteplirsen is positive in DMD patients with mutations amenable to exon 51 skipping, since:
Αναγνωρίζονται μεν οι περιορισμοί που προκύπτουν λόγω του μικρού αριθμού ασθενών, αλλά αυτή η παραδοχή δεν μειώνει την αβεβαιότητα που σχετίζεται με τα παρατηρηθέντα αποτελέσματα. 
The limitation derived from the small numbers is acknowledged, but the fact that it is a result of the small number of patients does not reduce the uncertainty related to the results observed.
Δεν υπάρχουν συγκριτικά δεδομένα με ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο πέραν των 24 εβδομάδων και τα διαθέσιμα δεδομένα για ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία προέρχονται μόνο από έναν περιορισμένο αριθμό ασθενών (n=12). 
There are no comparative data with patients on placebo beyond 24 weeks, and the available data for patients on treatment are derived from only a limited number of patients (n=12).
Από άποψη απόδειξης της ορθότητας των φαρμακοδυναμικών χαρακτηριστικών, καταδείχθηκε μέτρια αύξηση στην παραγωγή δυστροφίνης (κατατετμημένης) σε ορισμένους ασθενείς, ενώ σε κάποιους από αυτούς δεν ανιχνεύθηκε καθόλου παραγωγή της εν λόγω πρωτεΐνης. 
In terms of the pharmacodynamic proof of concept, a modest increase in dystrophin (truncated) production has been shown in some patients, while in a number of them no production was detected.
Αμφότερες οι ομάδες (οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ετεπλιρσένη και οι εξωτερικοί μάρτυρες που δεν είχαν λάβει θεραπεία) εμφάνισαν μείωση της ικανότητας βάδισης. 
Both groups (eteplirsen treated patients and untreated external controls) experienced a decline in ambulation.
Το σύνολο των ασθενών (100%) που συμπεριλήφθηκαν στη βασική δοκιμή και περίπου το 50% του συνόλου των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ετεπλιρσένη σε οποιαδήποτε δόση ανέφεραν ανεπιθύμητες ενέργειες, κυρίως υποκαλιαιμία, δερματίτιδα εξ επαφής, στοματοφαρυγγικό άλγος, άλγος κατά τη διάρκεια των θεραπευτικών χειρισμών, έμετο, διαταραχή της ισορροπίας και βήχα. 
All patients (100%) included in the pivotal trial and around 50% of all patients treated with any dose of eteplirsen reported AEs, mainly hypokaliemia, dermatitis contact, oropharyngeal pain, procedural pain, vomiting, balance disorder and cough.
Η σύγκριση με ασθενείς που δεν έλαβαν θεραπεία είναι δύσκολη καθώς μόνο 4 ασθενείς έλαβαν εικονικό φάρμακο για 24 εβδομάδες. 
Comparison with untreated patients is challenging as only 4 patients were on placebo for 24 weeks.
Η έλλειψη σκέλους ελεγχόμενου με εικονικό φάρμακο εμποδίζει την εξαγωγή οποιωνδήποτε συμπερασμάτων. 
The lack of a placebo controlled arm prevent from drawing any conclusions.
Παρατηρήθηκε μια τάση υπέρ των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με ετεπλιρσένη όσον αφορά την απώλεια της ικανότητας βάδισης (2/12 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ετεπλιρσένη έναντι 10/13 από τους εξωτερικούς μάρτυρες το 4ο Έτος), βάσει της κλίμακας North Star Ambulatory Assessment (NSAA) και της ικανότητας ανασήκωσης από ύπτια θέση. 
A trend favouring eteplirsen treated patients was observed in loss of ambulation (2/12 in eteplirsen treated patients vs. 10/13 in external controls at Year 4), North Star Ambulatory Assessment and ability to rise from supine.
Για την παρούσα αίτηση παρασχέθηκαν κλινικά δεδομένα από μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης IIb διάρκειας 24 εβδομάδων (μελέτη 201) και από την ανοιχτή μελέτη επέκτασης 202 σε σύνολο 12 ασθενών με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD). 
For this application clinical data were provided from a randomized, double-blinded, placebo controlled 24week Phase IIb study (study 201) and its open label extension Study 202 in a total of 12 DMD patients.
Εντονότερη επιδείνωση παρατηρήθηκε στις ομάδες εξωτερικών μαρτύρων (τόσο στη δεκτική σε παράκαμψη του εξωνίου 51 ομάδα μαρτύρων όσο και στην άλλη ομάδα που περιλάμβανε ασθενείς δεκτικούς σε παράκαμψη οποιουδήποτε εξωνίου) παρά στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με ετεπλιρσένη. 
A more pronounced deterioration was observed in the external control groups (both the amenable to exon 51 skipping control group and the one including amenable to any exon skipping patients) than in eteplirsen treated patients.
Έγινε σύγκριση με διαφορετική εξωτερική και ασυγχρονική κοόρτη (ασθενείς με DMD που έλαβαν εικονικό φάρμακο στο πλαίσιο της βασικής δοκιμής άλλου φαρμακευτικού προϊόντος) τόσο για τον συνολικό πληθυσμό όσο και αποκλειστικά για τους ασθενείς με DMD που περπατούν απόσταση μεταξύ 300 και 450 m και παρατηρήθηκαν παρόμοιες ελλείψεις αναφορικά με τις ομάδες σύγκρισης. 
A comparison versus a different external and non-concurrent cohort was provided (DMD patients on placebo from the pivotal trial of another medicinal product) for both the whole population and that restricted to those DMD patients walking between 300 and 450 m., and similar shortcomings regarding the comparison groups were identified there.
Για την αξιολόγηση της μακροχρόνιας ασφάλειας, υπάρχουν δεδομένα ασφάλειας μόνο για μικρό αριθμό ασθενών (6 που έλαβαν ετεπλιρσένη σε δόση 30 mg/kg και 6 που έλαβαν ετεπλιρσένη σε δόση 50 mg/kg). 
For the long-term safety assessment, safety data are available only for a small set of patients (6 on eteplirsen 30 mg/kg and 6 on 50 mg/kg).
Υπάρχουν δεδομένα από τη μελέτη επέκτασης 202, στην οποία μόνο 6 ασθενείς έλαβαν θεραπεία με ετεπλιρσένη σε δόση 30 mg/kg και 6 με ετεπλιρσένη σε δόση 50 mg/kg για περίπου 3 ακόμη έτη. 
There are data available from the extension study 202 in which only 6 patients were treated with eteplirsen, 30 mg/kg and 6 with eteplirsen 50 mg/kg for approximately 3 additional years.
Δεν παρατηρήθηκε καμία διαφορά στον δείκτη 6MWD (6λεπτη δοκιμασία βάδισης) μεταξύ της ετεπλιρσένης και του εικονικού φαρμάκου κατά την περίοδο θεραπείας των 24 εβδομάδων. 
There was no difference in 6MWD between eteplirsen and placebo during this 24 week treatment period.
Ακολούθησε ανοιχτή μελέτη επέκτασης όπου συγκρίθηκαν για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα (έως και 4 έτη) 12 ασθενείς με DMD οι οποίοι λάμβαναν ετεπλιρσένη έναντι δύο εκ των υστέρων ορισθεισών, εξωτερικών και ασυγχρονικών κοορτών (από το μητρώο του ιταλικού Ιδρύματος Telethon για τη DMD και το μητρώο του Κέντρου Αναφοράς Νευρομυϊκών Παθήσεων στη Λέουβεν). 
Longer comparisons (up to 4 years) with 12 DMD patients on eteplirsen were subsequently performed versus two post-hoc defined, external and non-concurrent cohorts (Italian Telethon DMD Registry and Leuven Neuromuscular Reference Center Registry) in an open label extension study.