natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Το ενδεχόμενο κλιμάκωσης της δόσης έως τα 3 mg/kg μία φορά εβδομαδιαίως πρέπει να εξετάζεται με βάση την κλινική ανταπόκριση. 
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly should be considered based on clinical response.
Εάν εσείς ή το παιδί σας εμφανίσετε τέτοιου είδους συμπτώματα, ζητήστε αμέσως ιατρική βοήθεια. 
If you or your child experiences symptoms like these, seek immediate medical attention.
Λόγω της πρωτεϊνούχου φύσης του προϊόντος, ενδέχεται να εμφανιστεί ελαφρά κροκίδωση (π.χ. λεπτές ημιδιαφανείς ίνες) στο διάλυμα του φιαλιδίου το οποίο είναι αποδεκτό για χρήση. 
Due to the proteinaceous nature of the product, slight flocculation (e.g., thin translucent fibres) may be present in the vialed solution and is acceptable for use.
Η θεραπεία με KANUMA πρέπει να επιτηρείται από επαγγελματία φροντίδας της υγείας με εμπειρία στη διαχείριση ασθενών με ανεπάρκεια LAL, άλλες μεταβολικές διαταραχές ή χρόνιες παθήσεις του ήπατος. 
KANUMA treatment should be supervised by a healthcare professional experienced in the management of patients with LAL deficiency, other metabolic disorders, or chronic liver diseases.
Ο γιατρός ή ο νοσοκόμος σας θα σας χορηγήσει σε εσάς ή το παιδί σας το KANUMA με έγχυση σε μία φλέβα. 
Your doctor or nurse will give KANUMA to you or your child by an infusion (drip) into a vein.
Μη παρεμβατική μετεγκριτική μελέτη ασφάλειας (PASS): Μητρώο ανεπάρκειας LAL: Μη παρεμβατικό, πολυκεντρικό, μητρώο προοπτικής νόσου και κλινικής έκβασης ασθενών με ανεπάρκεια λυσοσωμικής όξινης λιπάσης για περαιτέρω κατανόηση της νόσου, της προόδου της και οποιωνδήποτε συσχετιζόμενων επιπλοκών, και για την αξιολόγηση της μακροχρόνιας 
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): LAL Deficiency Registry: Non-interventional, multicentre, prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase Deficiency to further understand the disease, its progression and any associated complication, and to evaluate the long-term efficacy (normalisation of hepatic function) and safety
Σε ασθενείς που είχαν λάβει KANUMA στη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου, οι μειώσεις των επιπέδων της ALT διατηρήθηκαν στη διάρκεια των πρώτων 20 εβδομάδων θεραπείας και εμφανίστηκαν περαιτέρω βελτιώσεις στις παραμέτρους των λιπιδίων, που περιελάμβαναν τα επίπεδα της LDL-χοληστερόλης και της HDL-χοληστερόλης. 
In patients who had received KANUMA during the double-blind period, reductions in ALT levels during the first 20 weeks of treatment were maintained and further improvements were seen in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Η δραστική ουσία είναι το sebelipase alfa. 
The active substance is sebelipase alfa.
Εξήντα πέντε από τους 66 ασθενείς εντάχθηκαν στην περίοδο ανοιχτής επισήμανσης (έως 130 εβδομάδες), με δόση KANUMA 1 mg/kg μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα. 
Sixty-five of 66 patients entered the open-label period (up to 130 weeks) at a KANUMA dose of 1 mg/kg once every other week.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν KANUMA σε δόση 1 mg/kg (n=36) ή εικονικό φάρμακο (n=30) μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα για 20 εβδομάδες στη διπλά τυφλή περίοδο. 
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
Κανένας ασθενής δεν ανέπτυξε αντισώματα που ανέστειλαν την in vitro ενζυμική δράση και ένας ασθενής ανέπτυξε αντισώματα που ανέστειλαν την κυτταρική πρόσληψη του ενζύμου in vitro. 
No patients developed antibodies that inhibited in vitro enzyme activity and one patient developed antibodies that inhibited cellular uptake of the enzyme in vitro.
Η LAL-CL03 ήταν μια πολυκεντρική, ανοιχτής επισήμανσης, ενός σκέλους μελέτη για το KANUMA σε 9 ασθενείς με ανεπάρκεια LAL με ανεπάρκεια ανάπτυξης ή άλλες ενδείξεις ταχέως εξελισσόμενης νόσου πριν από την ηλικία των 6 μηνών. 
LAL-CL03 was a multicentre, open-label, single-arm study of KANUMA in 9 patients with LAL deficiency with growth failure or other evidence of rapidly progressive disease prior to 6 months of age.
Οι ασθενείς που ανέπτυξαν ADA εμφάνισαν αυτήν την ανάπτυξη μέσα στους πρώτους 3 μήνες από την έκθεση. 
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
Αξιολογήθηκαν τα ακόλουθα τελικά σημεία: κανονικοποίηση της ALT, μείωση της LDL χοληστερόλης, μείωση της μη HDL χοληστερόλης, κανονικοποίηση της AST, μείωση των τριγλυκεριδίων, αύξηση της HDL χοληστερόλης, μείωση της περιεκτικότητας λίπους στο ήπαρ που αξιολογήθηκε με απεικόνιση μαγνητικού συντονισμού πολλαπλών ηχών με ακολουθία βαθμιδωτής ηχούς (MEGE-MRI), και βελτίωση της ηπατικής στεάτωσης που υπολογίστηκε με μορφομετρία. 
The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Το KANUMA σε δόσεις έως 1 mg/kg μία φορά εβδομαδιαίως είχε ως αποτέλεσμα βελτιώσεις στα επίπεδα αλανινικής αμινοτρανσφεράσης (ALT) και ασπαρτικής αμινοτρανσφεράσης (AST) και πρόσληψη βάρους μέσα στις πρώτες λίγες εβδομάδες θεραπείας. 
KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Το KANUMA δεν έχει καμία ή έχει ασήμαντη επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανών. 
KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Η ανεπάρκεια LAL είναι μια αυτοσωματική υπολειπόμενη διαταραχή λυσοσωμικής αποθήκευσης, χαρακτηριζόμενη από γενετικό έλλειμμα, το οποίο επιφέρει αξιοσημείωτη μείωση ή απώλεια της δράσης του ενζύμου της λυσοσωμικής όξινης λιπάσης (LAL). 
LAL deficiency is an autosomal recessive lysosomal storage disorder characterised by a genetic defect resulting in a marked decrease or loss in activity of the lysosomal acid lipase (LAL) enzyme.
Η κλιμάκωση δόσης έως τα 3 mg/kg μία φορά εβδομαδιαίως συσχετίστηκε με πρόσθετες βελτιώσεις στην πρόσληψη βάρους, τη λεμφαδενοπάθεια και τη λευκωματίνη ορού. 
Dose escalation to 3 mg/kg once weekly was associated with additional improvements in weight gain, lymphadenopathy and serum albumin.
Αντιδράσεις υπερευαισθησίας που περιλαμβάνουν αναφυλαξία Αντιδράσεις υπερευαισθησίας, που περιλαμβάνουν αναφυλαξία, έχουν αναφερθεί σε ασθενείς που λαμβάνουν sebelipase alfa, βλέπε παράγραφο 4.8. 
Hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, have been reported in patients treated with sebelipase alfa; see section 4.8.
Ανατρέξτε στον Πίνακα 5 για τους συνιστώμενους συνολικούς όγκους έγχυσης ανά εύρος βάρους. 
See Table 5 for recommended total infusion volumes by weight range.
Η φαρμακοκινητική του sebelipase alfa σε παιδιά και ενήλικες προσδιορίστηκε με ανάλυση φαρμακοκινητικής πληθυσμού 65 ασθενών με ανεπάρκεια LAL, οι οποίοι έλαβαν ενδοφλέβιες εγχύσεις KANUMA σε δόση 1 mg/kg μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα στη μελέτη LAL-CL02. 
The pharmacokinetics of sebelipase alfa in children and adults were determined using a population pharmacokinetic analysis of 65 patients with LAL deficiency who received intravenous infusions of KANUMA at 1 mg/kg once every other week in LAL-CL02.
Σύμφωνα με τον γνωστό μηχανισμό δράσης του, μετά την έναρξη της θεραπείας έχουν παρατηρηθεί ασυμπτωματικές αυξήσεις της κυκλοφορούσας χοληστερόλης και των τριγλυκεριδίων. 
Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
Υπάρχουν περιορισμένες πληροφορίες για τη φαρμακοκινητική του sebelipase alfa σε εθνοτικές ομάδες εκτός της Καυκάσιας φυλής. 
There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
Σε κλινικές μελέτες, 21 από τους 106 (20 %) ασθενείς που λάμβαναν KANUMA, που περιελάμβαναν 9 από 14 (64 %) βρέφη και 12 από 92 (13 %) παιδιά και ενήλικες, εμφάνισαν σημεία και συμπτώματα που είτε ήταν ανάλογα είτε μπορεί να σχετίζονταν με αντίδραση υπερευαισθησίας. 
In clinical studies, 21 of 106 (20%) KANUMA-treated patients, including 9 of 14 (64%) infants and 12 of 92 (13%) children and adults, experienced signs and symptoms either consistent with or that may be related to a hypersensitivity reaction.
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 33 mg νατρίου ανά φιαλίδιο και χορηγείται σε διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/ml (0,9 %) για έγχυση (βλ. παράγραφο 6.6). 
This medicinal product contains 33 mg sodium per vial and is administered in sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion (see section 6.6).
Διαφανές γυάλινο φιαλίδιο (Τύπου I) με σιλικονούχο ελαστικό πώμα βουτυλίου και σφράγιση αλουμινίου με πλαστικό αποσπώμενο καπάκι που περιέχει 10 ml πυκνού σκευάσματος. 
Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate.
Δεν παρατηρήθηκαν ευρήματα ανεπιθύμητων ενεργειών σε μελέτες εμβρυϊκής ανάπτυξης αρουραίων και κουνελιών σε δόσεις έως και τουλάχιστον 10 φορές ανώτερες της δόσης που συνιστάται για ενήλικες/παιδιά και σε μελέτες γονιμότητας και περι- μεταγεννητικής ανάπτυξης αρουραίων σε δόσεις έως και 10 φορές ανώτερες της συνιστώμενης δόσης για ενήλικες/παιδιά. 
No adverse findings were observed in rat and rabbit embryofoetal development studies at doses up to at least 10 times the adult/children recommended dose and in rat fertility and peri- postnatal development studies at doses up to 10 times the adult/children recommended dose.
Μεγέθη συσκευασίας: 1 φιαλίδιο που περιέχει 10 ml πυκνού σκευάσματος. 
Pack sizes: 1 vial containing 10 ml of concentrate.
Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες για την εκτίμηση της πιθανότητας μεταλλαξιγένεσης και της ενδεχόμενης καρκινογόνου δράσης του sebelipase alfa. 
Studies to evaluate the mutagenic and carcinogenic potential of sebelipase alfa have not been performed.
Στη μελέτη LAL-CL02, 5 από τα 35 αξιολογήσιμα παιδιά και τους ενήλικες (14 %) που λάμβαναν KANUMA στη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου 20 εβδομάδων της μελέτης ανέπτυξαν ADA. 
In LAL-CL02, 5 of 35 evaluable children and adults (14%) who were administered KANUMA during the 20-week double-blind period of the study developed ADA.
Αντίδραση σχετιζόμενη με την έγχυση γ α Συχνές = Αναφέρθηκαν σε ≥ 1 ασθενή που έλαβε KANUMA β Αναφέρθηκε με την ίδια συχνότητα σε ασθενείς που έλαβαν KANUMA ή εικονικό φάρμακο ή πιο συχνά σε ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο στη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου της LAL-CL02 
Infusion related reaction c a Common = Reported in ≥ 1 patient receiving KANUMA b Reported at the same frequency in patients receiving KANUMA or placebo or more frequently in patients receiving placebo during the double-blind period of LAL-CL02
ΦΑΡΜΑΚΟΤΕΧΝΙΚΗ ΜΟΡΦΗ ΚΑΙ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ Πυκνό σκεύασμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση 1 φιαλίδιο των 10 ml 
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS Concentrate for solution for infusion 1 vial of 10 ml
Κατηγορία/οργανικό σύστημα σύμφωνα με τη βάση δεδομένων MedDRA 
MedDRA System organ class
Πίνακας 5: Συνιστώμενοι όγκοι έγχυσης (δόση 1 mg/kg)* Εύρος βάρους (kg) 
Table 5: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Οι μελέτες σε ζώα δεν δείχνουν κανένα στοιχείο διαταραχής της γονιμότητας (βλ. παράγραφο 5.3). 
Animal studies show no evidence of impaired fertility (see section 5.3).
Εάν η αντίδραση κατά την έγχυση είναι σοβαρή, ο γιατρός σας μπορεί να διακόψει την έγχυση του KANUMA και να ξεκινήσει να χορηγεί σε εσάς ή το παιδί σας κατάλληλη φαρμακευτική αγωγή. 
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop KANUMA infusion and start giving you or your child appropriate medical treatment.
Εάν η αντίδραση κατά την έγχυση είναι σοβαρή, ο γιατρός σας μπορεί να διακόψει την έγχυση του KANUMA στη φλέβα και να ξεκινήσει να χορηγεί κατάλληλη φαρμακευτική αγωγή. 
If the infusion reaction is severe, your doctor may stop the infusion of KANUMA in the vein and start giving appropriate medical treatment.
Ανατρέξτε στον Πίνακα 1 για τους συνιστώμενους συνολικούς όγκους έγχυσης ανά εύρος βάρους. 
See Table 1 for recommended total infusion volumes by weight range.
Αυτά τα αναφερθέντα σημεία και συμπτώματα που εμφανίστηκαν σε δύο ή περισσότερους ασθενείς περιελάμβαναν κοιλιακό άλγος, ανησυχία, ρίγη, διάρροια, έκζεμα, υπέρταση, ευερεθιστότητα, λαρυγγικό οίδημα, ναυτία, οίδημα, ωχρότητα, κνησμό, πυρεξία/αύξηση θερμοκρασίας σώματος, εξάνθημα, ταχυκαρδία, κνίδωση και έμετο. 
These reported signs and symptoms occurring in two or more patients included abdominal pain, agitation, chills, diarrhoea, eczema, hypertension, irritability, laryngeal oedema, nausea, oedema, pallor, pruritus, pyrexia/body temperature increased, rash, tachycardia, urticaria, and vomiting.
Λαρυγγικό οίδημα ε, δύσπνοια β,γ,ε 
Laryngeal oedema e, dyspnoea b,c,e
λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος οίδημα των βλεφάρων προσωρινή αύξηση επιπέδων χοληστερόλης ή τριγλυκεριδίων (λιπών) στο αίμα ταχυπαλμία άγχος αϋπνία ζάλη χαμηλή αρτηριακή πίεση ερυθρότητα στο πρόσωπο δύσπνοια οίδημα του λαιμού διάρροια στομαχικό άλγος φούσκωμα στο στομάχι ναυτία κνίδωση εξάνθημα κνησμός κόκκινο πρησμένο δέρμα αύξηση εμμήνου ρύσης τρέμουλο δυσφορία στο θώρακα οίδημα κόπωση σκλήρυνση γύρω από το σημείο της έγχυσης πυρετός 
infection of the urinary system swelling of the eyelids temporary increased cholesterol or triglyceride (fats) levels in the blood fast heartbeat anxiety sleeplessness dizziness low blood pressure redness in face shortness of breath swelling of the throat diarrhoea stomach ache stomach bloating nausea hives rash itching red swollen skin increased menstrual bleeding shivers chest discomfort swelling tiredness hardened area around the infusion site fever
Μηχανισμός δράσης Το sebelipase alfa είναι μια ανασυνδυασμένη ανθρώπινη λυσοσωμική όξινη λιπάση (rhLAL). 
Mechanism of action Sebelipase alfa is a recombinant human lysosomal acid lipase (rhLAL).
Τελικό σημείο 
Secondary Endpoints
Οι ασθενείς εμφάνισαν επίσης ταχέως εξελισσόμενη ηπατοπάθεια και οξεία ηπατοσπληνομεγαλία. 
Patients also had rapidly progressive liver disease and severe hepatosplenomegaly.
Πίνακας 1: Συνιστώμενοι όγκοι έγχυσης (δόση 1 mg/kg)* Εύρος βάρους (kg) 
Table 1: Recommended infusion volumes (1 mg/kg dose)* Weight range (kg)
Διϋδρικό κιτρικό τρινάτριο (ανατρέξτε στο φύλλο οδηγιών χρήσης για περαιτέρω πληροφορίες) Μονοϋδρικό κιτρικό οξύ 
Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
Τι περιέχει το KANUMA 
What KANUMA contains
Η δυσλιπιδαιμία είναι συχνή με αύξηση της LDL και των τριγλυκεριδίων και χαμηλή HDL, σχετιζόμενη με αύξηση της περιεκτικότητας λίπους του ήπατος και αυξημένες τρανσαμινάσες. 
Dyslipidemia is common with elevated LDL and triglycerides and low HDL, associated with increase liver fat content and transaminase elevations.
Δύο ασθενείς προσδιορίστηκαν ως θετικοί για αντισώματα που αναστέλλουν την in vitro ενζυμική δράση και την κυτταρική πρόσληψη του ενζύμου. 
Two patients were determined to be positive for antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Τρεις από τους 106 (3 %) ασθενείς οι οποίοι λάμβαναν KANUMA, συμπεριλαμβανομένων 1 από 14 (7%) βρέφη και 2 από 92 (2%) παιδιά και ενήλικες, σε κλινικές μελέτες εμφάνισαν σημεία και συμπτώματα ανάλογα της αναφυλαξίας. 
Three patients of 106 (3%) patients treated with KANUMA, including 1 of 14 (7%) infants and 2 of 92 (2%) children and adults, in clinical studies experienced signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Η τελική έκθεση αποτελεσματικότητας (κανονικοποίηση της ηπατικής λειτουργίας ) και ασφάλειας του Kanuma (ειδικά αντιδράσεις υπερευαισθησίας που περιλαμβάνουν αναφυλαξία και ανάπτυξη αντισωμάτων κατά του φαρμάκου που επηρεάζουν δυνητικά την απόκριση στο φάρμακο) σύμφωνα με το εγκεκριμένο πρωτόκολλο. 
Final study report expected of Kanuma (in particular hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, and anti-drug antibodies development potentially impacting response to drug) according to agreed protocol.
Ζεύγος βιοψιών ήπατος στην έναρξη και την εβδομάδα 20 διατέθηκε σε υποσύνολο ασθενών (n=26). 
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
Με βάση αυτά τα δεδομένα, η φαρμακοκινητική του sebelipase alfa εμφανίστηκε ως μη γραμμική, με μια αύξηση ανώτερη της δοσοεξαρτώμενης αύξησης στην έκθεση που παρατηρήθηκε μεταξύ των δόσεων 1 και 3 mg/kg. 
Based on these data, the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dose.
Αυτή η δόση δεν συνιστάται λόγω της έλλειψης περισσότερων κλινικών δεδομένων. 
In the absence of more clinical data, this dose is not recommended.
Σε ξεχωριστή μελέτη σε βρέφη, ένας στους πέντε ασθενείς που μπορούσε να αξιολογηθεί ανέπτυξε αντισώματα που αναστέλλουν την in vitro ενζυμική δράση και την κυτταρική πρόσληψη του ενζύμου. 
In a separate study in infants, one of five evaluable patients developed antibodies that inhibit in vitro enzyme activity and cellular uptake of the enzyme.
Τα δεδομένα του Πίνακα 2 περιγράφουν τις ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε παιδιά και ενήλικες που λάμβαναν sebelipase alfa σε κλινικές μελέτες, σε δόση του 1 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα. 
The data in Table 2 describe adverse reactions reported in children and adults who received sebelipase alfa in clinical studies at a dose of 1 mg/kg once every other week.
Αναφέρθηκε σε ≥ 2 ασθενείς που έλαβαν KANUMA 
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
Το KANUMA ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) σε ασθενείς όλων των ηλικιών με ανεπάρκεια λυσοσωμικής όξινης λιπάσης (LAL). 
KANUMA is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients of all ages with lysosomal acid lipase (LAL) deficiency.
Η συνιστώμενη δόση σε παιδιά και ενήλικες που δεν εμφανίζουν ταχέως προοδευτική ανεπάρκεια LAL πριν από την ηλικία των 6 μηνών είναι 1 mg/kg, χορηγούμενη ως ενδοφλέβια έγχυση μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα. 
The recommended dose in children and adults who do not present with rapidly progressive LAL deficiency prior to 6 months of age is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once every other week.
Εικονικό φάρμακο (n=30) 
Placebo (n = 30)
Η συσσώρευση λιπιδίων στα τοιχώματα του εντέρου οδηγεί σε δυσαπορρόφηση και ανεπάρκεια ανάπτυξης. 
Lipid accumulation in the intestinal wall leads to malabsorption and growth failure.
γ Εκτιμήθηκε σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε αξιολογήσεις MEGE-MRI (n=32 για το KANUMA, n=25 για το εικονικό φάρμακο). 
Evaluated in patients with MEGE-MRI assessments performed (n = 32 for KANUMA; n = 25 for placebo).
Με βάση μια μη διαμερισματική ανάλυση δεδομένων από ενήλικες (LALCL01/LAL-CL-04), η φαρμακοκινητική του sebelipase alfa εμφανίστηκε ως μη γραμμική με μια αύξηση ανώτερη της δοσοεξαρτώμενης αύξησης στην έκθεση που παρατηρήθηκε μεταξύ των δόσεων 1 και 3 mg/kg. 
Based on a noncompartmental analysis of data from adults (LAL-CL01/LAL-CL-04), the pharmacokinetics of sebelipase alfa appeared to be nonlinear with a greater than dose-proportional increase in exposure observed between the 1 and 3 mg/kg dosages.
Τιμή pδ 
P-value d
Εάν εσείς ή το παιδί σας εμφανίσετε μια τέτοια σοβαρή αντίδραση κατά την έγχυση, ζητήστε αμέσως ιατρική βοήθεια. 
If you or your child experiences a severe infusion reaction like this, seek immediate medical attention.
ΣΥΝΘΕΣΗ ΣΕ ΔΡΑΣΤΙΚΗ(ΕΣ) ΟΥΣΙΑ(ΕΣ) Κάθε φιαλίδιο περιέχει 20 mg sebelipase alfa σε 10 ml διαλύματος (2 mg/ml) 
STATEMENT OF ACTIVE SUBSTANCE(S) Each vial contains 20 mg sebelipase alfa in 10 ml of solution (2 mg/ml)
Σύμφωνα με τις παρατηρήσεις στους ασθενείς που λάμβαναν KANUMA στη διάρκεια της διπλά τυφλής περιόδου, η έναρξη της θεραπείας με KANUMA κατά την περίοδο ανοιχτής επισήμανσης οδήγησε σε ταχείες βελτιώσεις των επιπέδων ALT και των παραμέτρων των λιπιδίων, όπως τα επίπεδα της LDL-χοληστερόλης και της HDL-χοληστερόλης. 
Consistent with what was observed in KANUMA-treated patients during the double-blind period, initiation of treatment with KANUMA during the open-label period produced rapid improvements in ALT levels and in lipid parameters including LDL-cholesterol and HDL-cholesterol levels.
Τα δεδομένα του Πίνακα 1 περιγράφουν τις ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε βρέφη τα οποία λάμβαναν KANUMA σε κλινικές μελέτες, σε δόσεις έως 3 mg/kg εβδομαδιαίως. 
The data in Table 1 describe adverse reactions reported in infants who received KANUMA in clinical studies at doses up to 3 mg/kg weekly.
Η υποκατάσταση της δράσης του ενζύμου LAL οδηγεί σε μειώσεις της περιεκτικότητας του ήπατος σε λίπος και των τρανσαμινασών και επιτρέπει τον μεταβολισμό των εστέρων χοληστερόλης και των τριγλυκεριδίων στο λυσόσωμα, οδηγώντας σε μειώσεις της χοληστερόλης λιποπρωτεΐνης χαμηλής πυκνότητας (LDL) και της χοληστερόλης λιποπρωτεΐνης μη υψηλής πυκνότητας (HDL), των τριγλυκεριδίων και σε αυξήσεις της HDL χοληστερόλης. 
LAL enzyme activity leads to reductions in liver fat content and transaminases, and enables metabolism of cholesteryl esters and triglycerides in the lysosome, leading to reductions in lowdensity lipoprotein (LDL) cholesterol and non-high-density lipoprotein (HDL) cholesterol, triglycerides, and increases in HDL cholesterol.
Η συνιστώμενη δόση έναρξης για τα βρέφη (< 6 μηνών) που εμφανίζουν ταχέως εξελισσόμενη ανεπάρκεια LAL είναι 1 mg/kg, χορηγούμενη ως ενδοφλέβια έγχυση μία φορά εβδομαδιαίως. 
The recommended starting dose in infants (< 6 months of age) presenting with rapidly progressive LAL deficiency is 1 mg/kg administered as an intravenous infusion once weekly.
Το KANUMA πρέπει να αραιώνεται με διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/ml (0,9 %) για έγχυση με χρήση άσηπτης τεχνικής. 
KANUMA has to be diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for infusion using aseptic technique.
Στο ήπαρ, αυτή η συσσώρευση οδηγεί σε ηπατομεγαλία, αυξημένη περιεκτικότητα ηπατικού λίπους, αύξηση των τρανσαμινασών που σηματοδοτεί χρόνια βλάβη του ήπατος και εξέλιξη σε ίνωση, κίρρωση και επιπλοκές ηπατοπάθειας τελικού σταδίου. 
In the liver, this accumulation leads to hepatomegaly, increased hepatic fat content, transaminase elevation signaling chronic liver injury, and progression to fibrosis, cirrhosis, and complications of end stage liver disease.
Διάρροια β,ε 
Diarrhoea b,e
Κάθε φιαλίδιο 10 ml περιέχει 33 mg νατρίου. 
Each 10 ml vial contains 33 mg sodium.
Εάν λαμβάνετε KANUMA, εσείς ή το παιδί σας μπορεί να εμφανίσετε μια παρενέργεια στη διάρκεια χορήγησης του φαρμάκου ή σε διάστημα λίγων ωρών μετά την έγχυση (βλ. παράγραφο 4). 
If treated with KANUMA, you or your child may experience a side effect while you or your child is being given the medicine or during the hours following the infusion (see section 4).
Τρόπος χορήγησης Το KANUMA προορίζεται μόνο για ενδοφλέβια χρήση. 
Method of administration KANUMA is for intravenous use only.
Το sebelipase alfa καταλύει τη λυσοσωμική υδρόλυση των εστέρων χοληστερόλης και των τριγλυκεριδίων σε ελεύθερη χοληστερόλη, γλυκερόλη και ελεύθερα λιπαρά οξέα. 
Sebelipase alfa catalyses the lysosomal hydrolysis of cholesteryl esters and triglycerides to free cholesterol, glycerol and free fatty acids.
τάση προς έμετο διάρροια κνίδωση εξάνθημα έμετος κνησμός πρησμένο εξάνθημα κόκκινο πρησμένο δέρμα πυρετός οίδημα ρίγη ταχεία αναπνοή ανεπαρκές οξυγόνο στο αίμα ταχυκαρδία ευερεθιστότητα 
dry heaving diarrhoea hives rash vomiting itching raised rash red swollen skin fever swelling chills rapid breathing not enough oxygen in the blood fast heartbeat irritability
Φαρμακοκινητ ική παράμετρος 
Pharmacokinetic Parameter
Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών όλων των ηλικιών, οι οποίοι πάσχουν από ανεπάρκεια λυσοσωμικής όξινης λιπάσης (ανεπάρκεια LAL). 
It is used to treat patients of all ages with lysosomal acid lipase deficiency (LAL deficiency).
Το KANUMA θα πρέπει να προετοιμάζεται και να χρησιμοποιείται σύμφωνα με τα παρακάτω βήματα. 
Preparation of the sebelipase alfa infusion KANUMA should be prepared and used according to the following steps.