natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Παρακολουθείτε τα επίπεδα της αμμωνίας στενά όταν χορηγούνται ταυτόχρονα κορτικοστεροειδή και φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη.
Monitor ammonia levels closely when corticosteroids and glycerol phenylbutyrate are used concomitantly.
Η ημερήσια δόση πρέπει να προσαρμόζεται ατομικά, ανάλογα με την εκτιμώμενη δυνατότητα συνθετικής ουρίας του ασθενούς, εάν υπάρχει, το προφίλ αμινοξέων, την ανοχή σε πρωτεΐνες και την ημερήσια διατροφική πρόσληψη πρωτεΐνης που απαιτείται για την προώθηση της ανάπτυξης.
The daily dose should be individually adjusted according to the patient's estimated urea synthetic capacity, if any, amino acid profile, protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Μπορείτε να το πάρετε με τους παρακάτω τρόπους:
It can be taken in the following ways:
- Αυτή η δίαιτα θα σχεδιαστεί για σας από τον ιατρό και το διαιτολόγο σας.
RAVICTI must be used with a special low protein diet. - This diet will be designed for you by your doctor and dietician.
Πώς να πάρετε το RAVICTI
How to take RAVICTI
διακοπή του φαινυλοξικού νατρίου/βενζοϊκού νατρίου και πλήρης δόση του RAVICTI συνεχιζόμενη σύμφωνα με το χρονοδιάγραμμα σίτισης για 4-8 ώρες.
continued according to feeding schedule for 4-8 hours.
Stamullen,
Co. Meath,
Αφού σταθεροποιηθούν με ελεγχόμενη αμμωνία, οι ασθενείς που αλλάζουν από το φαινυλοξικό νάτριο/βενζοϊκό νάτριο στο RAVICTI θα πρέπει να λάβουν δόση RAVICTI στο υψηλότερο όριο του θεραπευτικού εύρους (11,2 ml/m2/ημέρα) με μετρήσεις αμμωνίας στο πλάσμα για την καθοδήγηση της περαιτέρω δοσολογίας.
Initial dosage in patients switching from sodium phenylacetate/sodium benzoate injection to RAVICTI: Once stable with controlled ammonia, patients switching from sodium phenylacetate/sodium benzoate to RAVICTI should receive a dose of RAVICTI at the higher end of the treatment range (11.2 ml/m2/day) with measurements of plasma ammonia to guide further dosing.
• αντισυλληπτικά
• contraceptives
«σωλήνας γαστροστομίας»
‘gastrostomy tube'
RAVICTI 1,1 g/ml πόσιμο υγρό Φαινυλβουτυρική γλυκερόλη
RAVICTI 1.1 g/ml oral liquid Glycerol phenylbutyrate
100% της δόσης του φαινυλοξικού νατρίου/βενζοϊκού νατρίου και 50% της δόσης του RAVICTI για 4-8 ώρες,
• Step 1: 100% dose sodium phenylacetate/sodium benzoate and 50% dose of RAVICTI for 4-8
Η φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη υδρολύεται από τις παγκρεατικές λιπάσες για να αποδώσει ΡΒΑ, που μετατρέπεται με οξείδωση σε βήτα PAA, τη δραστική χαρακτηριστική ομάδα της φαινυλοβουτυρικής γλυκερόλης.
Glycerol phenylbutyrate is hydrolysed by pancreatic lipases to yield, PBA, which is converted by beta oxidation to PAA, the active moiety of glycerol phenylbutyrate.
RAVICTI 1,1 g/ml πόσιμο υγρό
RAVICTI 1.1 g/ml oral liquid
Οι μέσες κανονικοποιημένες τιμές φλεβικής αμμωνίας στους παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας κάτω των 2 μηνών ήταν εντός των φυσιολογικών ορίων κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας με φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη (εύρος: 35 έως 94 micromol/L).
The mean normalized venous ammonia values in pediatric patients aged less than 2 months were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 35 to 94 micromol/L).
Οι μέσες τιμές φλεβικής αμμωνίας σε νηστεία στους ενήλικες στη Μελέτη 2 ήταν εντός φυσιολογικών ορίων κατά τη διάρκεια μακροχρόνιας θεραπείας με φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη (εύρος: 6-30 micromol/L).
Mean fasting venous ammonia values in adults in Study 2 were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 630 micromol/L).
Ιογενής λοίμωξη του γαστρεντερικού
Uncommon Gastrointestinal viral infection
Τοποθετήστε το άκρο της στοματικής σύριγγας μέσα στον προσαρμογέα του επανακλειόμενου πώματος της φιάλης.
Place the tip of the oral syringe into the reclosable bottle cap adapter.
Η ημερήσια δόση πρέπει να προσαρμόζεται ατομικά, ανάλογα με την εκτιμώμενη δυνατότητα σύνθεσης ουρίας από τον ασθενή, εάν υπάρχει, την ανοχή σε πρωτεΐνες και την ημερήσια διατροφική πρόσληψη πρωτεΐνης που απαιτείται για την προώθηση της ανάπτυξης.
The daily dose should be individually adjusted according to the patient's estimated urea synthetic capacity, if any, protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Μην ξεπλένετε το επανακλειόμενο πώμα φιάλης ή τη σύριγγα στοματικής χορήγησης μεταξύ των ημερησίων δόσεων, επειδή η παρουσία νερού προκαλεί την υποβάθμιση της φαινυλοβουτυρικής γλυκερόλης.
Do not rinse the reclosable bottle cap or the oral syringe between daily doses, as the presence of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
Η ΡΒΑ που προέρχεται από τη φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη μετατρέπεται περαιτέρω μέσω β-οξείδωσης σε ΡΑΑ.
PBA derived from glycerol phenylbutyrate is further converted by β-oxidation to PAA.
Οι μέσες τιμές φλεβικής αμμωνίας στους παιδιατρικούς ασθενείς στη Μελέτη 5 ήταν εντός των φυσιολογικών ορίων κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας (24 μηνών) θεραπείας με φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη (εύρος: 15-25 micromol/L).
Mean venous ammonia values in paediatric patients in Study 5 were within normal limits during long-term (24 months) treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 1525 micromol/L).
Η αρχική δοσολογία σε ασθενείς που αλλάζουν από ενέσιμο φαινυλοξικό νάτριο/βενζοϊκό νάτριο στο RAVICTI:
Initial dosage in patients switching from sodium phenylbutyrate to RAVICTI:
Οι μέσες τιμές φλεβικής αμμωνίας σε νηστεία ήταν εντός φυσιολογικών ορίων κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας με φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη (εύρος: 17-25 micromol/L).
Mean fasting venous ammonia values were within normal limits during long-term treatment with glycerol phenylbutyrate (range: 17-25 micromol/L).
Σημαντική σημείωση: Μην ξεπλένετε τον προσαρμογέα του επανακλειόμενου πώματος φιάλης ή τη σύριγγα στοματικής χορήγησης μεταξύ των ημερησίων δόσεων, καθώς η εισαγωγή νερού προκαλεί την αποικοδόμηση της φαινυλοβουτυρικής γλυκερόλης .
Important note: Do not rinse the reclosable bottle cap adapter or the oral syringe between daily doses as the introduction of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
Ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου σε ασθενείς ηλικίας 2 μηνών έως κάτω των 2 ετών Κατηγορία/οργανικό σύστημα
ADRs in patients 2 months to less than 2 years of age
Η φιάλη διαθέτει προσαρμογέα επανακλειόμενου πώματος.
The bottle is packed with a reclosable bottle cap adapter.
ΟΝΟΜΑ ΚΑΙ ΔΙΕΥΘΥΝΣΗ ΚΑΤΟΧΟΥ ΤΗΣ ΑΔΕΙΑΣ ΚΥΚΛΟΦΟΡΙΑΣ Immedica Pharma AB
NAME AND ADDRESS OF THE MARKETING AUTHORISATION HOLDER
Κοιλιακή δυσφορία, μη φυσιολογικά κόπρανα, ξηροστομία, ερυγές, αίσθηση επείγουσας αφόδευσης, άλγος άνω και/ή κάτω κοιλιακής χώρας, επώδυνη αφόδευση, στεατόρροια, στοματίτιδα
Uncommon Abdominal discomfort, abnormal faeces, dry mouth, eructation, defaecation urgency, upper abdominal pain and/or lower abdominal pain, painful defaecation, steatorrhoea, stomatitis
Αυτές οι αντιδράσεις συνήθως εξαφανίζονται μέσα σε λίγες ημέρες, ακόμη και αν η θεραπεία συνεχιστεί.
At the beginning of the treatment, abdominal pain, nausea, diarrhoea, and/or headache may occur; these reactions usually disappear within a few days even if treatment is continued.
Πώς να φυλάσσετε το RAVICTI
How to store RAVICTI
βουλωμένη μύτη, ξηρός ή επώδυνος λαιμός, απώλεια μαλλιών, εφίδρωση περισσότερο από το συνηθισμένο, κνησμώδες εξάνθημα, ακανόνιστος καρδιακός ρυθμός, μειωμένη λειτουργία του θυρεοειδούς
• menstrual periods stop or are irregular, hoarse voice, nosebleeds, stuffy nose, sore or painful throat, hair loss, sweating more than usual, itchy rash, uneven heartbeat, reduced thyroid function
Κλείστε το πώμα στον προσαρμογέα του επανακλειόμενου πώματος της φιάλης.
Close the tab on the reclosable bottle cap adapter.
Μην ξεπλένετε τον προσαρμογέα επανακλειόμενου πώματος φιάληςή την σύριγγα στοματικής χορήγησης μεταξύ των ημερησίων δόσεων, επειδή η εισαγωγή νερού προκαλεί την υποβάθμιση της φαινυλοβουτυρικής γλυκερόλης.
Do not rinse the reclosable bottle cap adapter or the oral syringe between daily doses as the introduction of water causes glycerol phenylbutyrate to degrade.
• Κάθε ml υγρού περιέχει 1,1 g φαινυλοβουτυρικής γλυκερόλης.
• Each ml of liquid contains 1.1 g of glycerol phenylbutyrate.
Μετεωρισμός, διάρροια, έμετος, ναυτία, κοιλιακό άλγος, δυσπεψία, διάταση της κοιλίας, δυσκοιλιότητα, στοματική δυσφορία, τάση για έμετο
Flatulence, diarrhoea, vomiting, nausea, abdominal pain, dyspepsia, abdominal distension, constipation, oral discomfort, retching
Δυσκοιλιότητα, μετεωρισμός, γαστροοισοφαγική παλινδρόμηση
Constipation, Flatulence, Gastrooesophageal reflux disease
Η αναλογία των μέσων τιμών για το ΡΑΑ ως προς την PAGN μεταξύ όλων των ασθενών με δόση 6 ml δυο φορές ημερησίως, κυμαίνονταν από 0,96 έως 1,28 και για ασθενείς με δόση 9ml δύο φορές ημερησίως κυμαίνονταν από 1,18-3,19.
The ratio of mean values for PAA to PAGN among all patients dosed with 6 ml BID ranged from 0.96 to 1.28 and for patients dosed with 9 ml twice daily ranged from 1.18-3.19.After multiple doses, a PAA concentration >200 mcg/L was associated with a ratio of plasma PAA to PAGN concentrations higher than 2.5.
• αίσθημα αιμωδίας («καρφίτσες και βελόνες»), αίσθημα ανησυχίας, δυσκολία στο ξύπνημα,
• feeling of pins and needles, feeling very restless, difficulty in waking up, feeling drowsy, problems with speech, feeling confused, depressed
Περιστρέψτε τον προσαρμογέα του επανακλειόμενου πώματος της φιάλης στη φιάλη.
Twist the reclosable bottle cap adapter onto the bottle.
Πρόσθετες ανεπιθύμητες ενέργειες σε παιδιά ηλικίας κάτω των 2 μηνών Οι ακόλουθες ανεπιθύμητες ενέργειες έχουν παρατηρηθεί σε μια κλινική μελέτη που συμπεριέλαβε 16 ασθενείς ηλικίας κάτω των 2 μηνών:
The following side effects have been observed in a clinical study including 16 patients less than 2 months of age:
Αμηνόρροια, ακανόνιστη έμμηνος ρύση
Eczema Nail ridging Rash
• Η δραστική ουσία είναι η φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη.
• The active substance is glycerol phenylbutyrate.
Δυσγευσία, λήθαργος, παραισθησία, ψυχοκινητική υπερδραστηριότητα, υπνηλία, διαταραχή της ομιλίας
Dizziness, headache, tremor Uncommon Dysgeusia, lethargy, paraesthesia, psychomotor hyperactivity, somnolence, speech disorder
Μην επαναχρησιμοποιείτε τη σύριγγα στοματικής χορήγησης για τη μέτρηση της δόσης του RAVICTI σε άλλη ημέρα.Ο προσαρμογέας επανακλειόμενου πώματος της φιάλης μπορεί να χρησιμοποιείται έως ότου αδειάσει η φιάλη.
Do not re-use the oral syringe for measuring the dose of RAVICTI on another day.
Η διάμεση έκθεση ήταν 10 μήνες (εύρος 2 έως 20 μήνες) και η διάμεση έκθεση στην ομάδα ηλικίας 2 μηνών έως κάτω των
The median exposure was 10 months (range 2 to 20 months) and median exposure in the 2 months to less than 2 years of age was 9 months (range 0.2 to 20.3 months).Adverse drug reactions (ADR) are summarized below.
Σε ασθενείς με UCD, δεν ανιχνεύτηκε άθικτη φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη στο πλάσμα.
Intact glycerol phenylbutyrate was not detectable in plasma in UCD patients.
χαμηλά επίπεδα ενός τύπου λευκών αιμοσφαιρίων (λεμφοκύτταρα) ή χαμηλά επίπεδα βιταμίνης D
• tests show increased liver enzyme levels, imbalance of salts in the blood, low levels of a type of white blood cell (‘lymphocytes') or low levels of vitamin D
Διαυγές, άχρωμο έως υποκίτρινο υγρό.
Clear, colourless to pale yellow liquid.
ΟΝΟΜΑΣΙΑ ΤΟΥ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΟΥ ΠΡΟΙΟΝΤΟΣ RAVICTI 1,1 g/ml πόσιμο υγρό Φαινυλβουτυρική γλυκερόλη
Package leaflet: Information for the patient RAVICTI 1.1 g/ml oral liquid
Κάθε ml υγρού περιέχει 1,1 g φαινυλοβουτυρικής γλυκερόλης.
Each ml of liquid contains 1.1g of glycerol phenylbutyrate.
Φαινυλβουτυρική γλυκερόλη
Uncommon Gallbladder pain
ΦΑΡΜΑΚΟΤΕΧΝΙΚΗ ΜΟΡΦΗ ΚΑΙ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ Πόσιμο υγρό.
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS
Η ασφάλεια της φαινυλοβουτυρικής γλυκερόλης σε ασθενείς με νεφρική δυσλειτουργία είναι άγνωστη.
No studies were conducted in UCD patients with renal impairment; the safety of glycerol phenylbutyrate in patients with renal impairment is unknown.
Kατηγορία/οργανικό σύστημα Συχνότητα
System Organ Class
• αίσθημα κόπωσης, ζάλη, κεφαλαλγία ή τρόμος
• feeling tired, feeling dizzy, headache or tremor
Κόπωση, περιφερικό οίδημα
Fatigue, oedema peripheral Uncommon Hunger, Pyrexia
Η AUC της αμμωνίας στις 0-24 ώρες ήταν 626,79 και 871,72 (micromol/L)*ώρα κατά τη διάρκεια θεραπείας με φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη και φαινυλοβουτυρικό νάτριο, αντίστοιχα (n=26 αναλογία γεωμετρικών μέσων 0,79, 95% διαστήματα εμπιστοσύνης 0,647, 0,955).
In the pooled analysis of the short-term studies in children (Study 3 and Study 4), plasma ammonia was significantly lower after switching to glycerol phenylbutyrate; ammonia AUC0-24h was 626.79 and 871.72 (micromol/L)*hour during treatment with glycerol phenylbutyrate and sodium phenylbutyrate, respectively (n = 26, ratio of geometric means 0.79; 95% confidence intervals 0.647, 0.955).
Υποθυρεοειδισμός
Hypophagia
Η ΡΒΑ υφίσταται β-οξείδωση στο ΡΑΑ, το οποίο είναι συζευγμένο με γλουταμίνη στο ήπαρ και στα νεφρά, μέσω του ενζύμου φαινυλακετυλ-CoA: L-γλουταμίνη- N-ακετυλοτρανσφεράση για το σχηματισμό της PAGN.
Upon oral administration, pancreatic lipases hydrolyse glycerol phenylbutyrate and release PBA. PBA undergoes β-oxidation to PAA, which is conjugated with glutamine in the liver and in the kidney through the enzyme phenylacetyl-CoA: Lglutamine- N-acetyltransferase to form PAGN.
Δυσφωνία, επίσταξη, ρινική συμφόρηση, στοματοφαρυγγικός πόνος, ερεθισμός του λαιμού
Uncommon Dysphonia, epistaxis, nasal congestion, oropharyngeal pain, throat irritation
Ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 2 μηνών Κατηγορία/οργανικό σύστημα
ADRs in patients less than 2 months of age
Η συνιστώμενη δόση έναρξης σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως φαινυλοβουτυρικό οξύ:
Recommended starting dosage in phenylbutyrate-naïve patients:
ΚΩΔΙΚΑΣ (2D)
B. PACKAGE LEAFLET (PL)
• πόνος της χοληδόχου κύστης, της ουροδόχου κύστης ή της πλάτης
• gallbladder, bladder or back pain
• σε περίπτωση αλλεργίας στην φαινυλοβουτυρική γλυκερόλη
• if you are allergic to glycerol phenylbutyrate
Σουηδία
Glycerol
Μειωμένη όρεξη, αυξημένη όρεξη
Decreased appetite, increased appetite Uncommon Hypoalbuminaemia, hypokalaemia
Ουδέν.
respectively.
Επίδραση στη γονιμότητα
Impairment of fertility
Οσφυαλγία, οίδημα στις αρθρώσεις, μυϊκός σπασμός, άλγος των άκρων, πελματιαία απονευρωσίτιδα
Uncommon Back pain, joint swelling, muscle spasm, pain in extremity, plantar fasciitis
Το Kuvan λαμβάνεται μαζί με το γεύμα, την ίδια ώρα κάθε μέρα, κατά προτίμηση το πρωί.
Kuvan is taken with a meal at the same time every day, preferably in the morning.
Το Kuvan προορίζεται για μακροχρόνια χρήση.
Kuvan is intended for long-term use.
Λοιπές πληροφορίες για το Kuvan
Other information about Kuvan
Εάν αυτό επιτευχθεί μετά από έναν μήνα, ο ασθενής ταξινομείται ως «αποκρινόμενος» και μπορεί να συνεχίσει να λαμβάνει Kuvan.
If this has been achieved after one month, the patient is classified as a ‘responder' and can continue taking Kuvan.
Στις μελέτες για το Kuvan μετείχαν ενήλικες και παιδιά όλων των ηλικιών.
Studies with Kuvan involved adults and children of all ages.
Δεν αποσκοπεί στην παροχή πρακτικών συμβουλών για τον τρόπο χρήσης του Kuvan.
It is not intended to provide practical advice on how to use Kuvan.
Στις 2 Δεκεμβρίου 2008, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας, η οποία ισχύει σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, για το Kuvan.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Kuvan on 2 December 2008.
Το παρόν έγγραφο αποτελεί σύνοψη της Ευρωπαϊκής Δημόσιας Έκθεσης Αξιολόγησης (EPAR) του Kuvan.
This is a summary of the European public assessment report (EPAR) for Kuvan.
Η δόση έναρξης του Kuvan εξαρτάται από το σωματικό βάρος του ασθενούς.
The starting dose of Kuvan depends on the patient's weight.
Για ορισμένους ασθενείς με ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης (BH4), η χορηγούμενη ποσότητα ενδέχεται να πρέπει να διαιρείται σε δύο ή τρεις δόσεις κατά τη διάρκεια της ημέρας για την επίτευξη των βέλτιστων αποτελεσμάτων.
For some patients with BH4 deficiency, the dose may need to be divided into two or three doses over the course of the day to get the best effect.
Ποια μέτρα λαμβάνονται για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Kuvan?
Σε ό,τι αφορά τη θεραπεία ασθενών με ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης (BH4), η οποία είναι μια πολύ σπάνια πάθηση, η εταιρεία παρουσίασε τα αποτελέσματα τριών μελετών από τη δημοσιευμένη βιβλιογραφία, στις οποίες ορισμένοι ασθενείς έλαβαν θεραπεία με σαπροπτερίνη για χρονικό διάστημα 15,5 μηνών κατά μέσο όρο.
For the treatment of BH4 deficiency, which is a very rare condition, the company presented results of three studies from the published literature in which some patients were treated with sapropterin for an average of 15.5 months.
Το Kuvan διατίθεται σε μορφή διαλυτών δισκίων (100 mg) ή σκόνης (100 ή 500 mg), τα οποία διαλύονται σε νερό και πίνονται.
Kuvan is available as soluble tablets (100 mg) or as powder (100 or 500 mg), to be dissolved in water and drunk.
Ποιοι κίνδυνοι συνδέονται με το Kuvan;
What are the risks associated with Kuvan?
Ο Οργανισμός έκρινε ότι τα οφέλη του Kuvan υπερτερούν των κινδύνων που συνδέονται με αυτό και εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το εν λόγω φάρμακο.
The Agency decided that Kuvan's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
Η περίληψη της γνώμης της επιτροπής ορφανών φαρμάκων για το Kuvan διατίθεται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη θεραπεία με το Kuvan διαβάστε το φύλλο οδηγιών χρήσης (συμπεριλαμβάνεται επίσης στην EPAR) ή επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας.
For more information about treatment with Kuvan, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Η πλήρης EPAR του Kuvan διατίθεται στον δικτυακό τόπο του Οργανισμού, στη διεύθυνση ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
The full EPAR for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Kuvan (εμφανίζονται σε περισσότερους από 1 στους 10 ασθενείς) είναι πονοκέφαλος και ρινόρροια (καταρροή).
The most common side effects with Kuvan (seen in more than 1 patient in 10) are headache and rhinorrhoea (runny nose).
Δεδομένου του μικρού αριθμού ασθενών που πάσχουν από ασθένειες που προκαλούν υψηλά επίπεδα φαινυλαλανίνης και, άρα, της σπανιότητας των ασθενειών, το Kuvan χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο το οποίο χρησιμοποιείται σε σπάνιες ασθένειες) στις 8 Ιουνίου 2004.
Because the number of patients with conditions leading to high phenylalanine levels is low, the conditions are considered ‘rare', and Kuvan was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 8 June 2004.
Η ικανοποιητική απόκριση ορίζεται από τη μείωση των επιπέδων φαινυλαλανίνης στο αίμα κατά τουλάχιστον 30% ή από τη μείωση στο επίπεδο που ορίζεται από τον γιατρό.
A satisfactory response is defined as a reduction in blood phenylalanine levels of at least 30% or to a level determined by the doctor.
Τι είναι το Kuvan και σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιείται;
What is Kuvan and what is it used for?
Είναι σημαντικό οι ασθενείς να διατηρούν μια διατροφή χαμηλή σε φαινυλαλανίνη και πρωτεΐνες κατά τη διάρκεια της θεραπείας τους με Kuvan ενώ η πρόσληψη φαινυλαλανίνης και πρωτεϊνών πρέπει να παρακολουθείται και να προσαρμόζεται, ώστε να ελέγχονται τα επίπεδα φαινυλαλανίνης στο αίμα και να διατηρείται η διατροφική ισορροπία.
It is important that patients continue with a diet low in phenylalanine and protein when taking Kuvan, and intake of phenylalanine and protein must be monitored and adjusted to make sure that blood phenylalanine levels and nutritional balance are controlled.
Σε δύο άλλες μελέτες με 101 ασθενείς εξετάστηκε ο βαθμός αποτελεσματικότητας του Kuvan σε σχέση με τη δυνατότητα των ασθενών να καταναλώνουν τρόφιμα που περιέχουν φαινυλαλανίνη, διατηρώντας παράλληλα τα επιθυμητά επίπεδα φαινυλαλανίνης στο αίμα (δηλ. ανοχή στη φαινυλαλανίνη).
Two other studies in 101 patients looked at how effective Kuvan was at allowing the patients to consume foods containing phenylalanine while keeping blood phenylalanine at target levels (i.e. phenylalanine tolerance).
Αυτό βοηθάει στην αποκατάσταση της ικανότητας του ενζύμου να μετατρέπει τη φαινυλαλανίνη σε τυροσίνη, μειώνοντας τα επίπεδα φαινυλαλανίνης στο αίμα.
These actions help restore the ability of the enzyme to convert phenylalanine into tyrosine, thereby reducing phenylalanine levels in the blood.
Για πρακτικές πληροφορίες σχετικά με τη λήψη του Kuvan, οι ασθενείς πρέπει να συμβουλεύονται το φύλλο οδηγιών χρήσης ή να επικοινωνούν με τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό τους.
For practical information about using Kuvan, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
Το Kuvan είναι ένα φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία των υψηλών επιπέδων φαινυλαλανίνης στο αίμα σε ενήλικες και παιδιά όλων των ηλικιών με γενετική διαταραχή φαινυλκετονουρίας (PKU) ή ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης (BH4).
Kuvan is a medicine that is used to treat high blood levels of phenylalanine in adults and children of all ages with the genetic disorders phenylketonuria (PKU) or tetrahydrobiopterin (BH4) deficiency.
Η δόση στη συνέχεια προσαρμόζεται ανάλογα με τα επίπεδα αμινοξέων στο αίμα, περιλαμβανομένης της φαινυλαλανίνης.
The dose is then adjusted depending on blood levels of amino acids including phenylalanine.
Η δραστική ουσία του Kuvan, η διϋδροχλωρική σαπροπτερίνη, είναι συνθετικό αντίγραφο της τετραϋδροβιοπτερίνης (BH4).
The active substance in Kuvan, sapropterin dihydrochloride, is a synthetic copy of BH4.
Ο οργανισμός στους ασθενείς με τις εν λόγω διαταραχές δεν μπορεί να επεξεργαστεί το αμινοξύ φαινυλαλανίνη που υπάρχει στις πρωτεΐνες των τροφών, με αποτέλεσμα τη συσσώρευση του αμινοξέος στο αίμα σε εξαιρετικά υψηλά επίπεδα και την πρόκληση προβλημάτων στο νευρικό σύστημα.
Patients with these disorders cannot process the amino acid phenylalanine from dietary protein, and as a result the amino acid builds up in the blood to abnormally high levels, causing problems in the nervous system.
Το Kuvan σε συνδυασμό με περιορισμούς στη διατροφή συγκρίθηκε με αγωγή που περιλάμβανε μόνο περιορισμούς στη διατροφή και διαπιστώθηκε ότι η μέση ημερήσια πρόσληψη φαινυλαλανίνης που γινόταν ανεκτή από τους ασθενείς ύστερα από 26 εβδομάδες ήταν 81 mg/kg στην ομάδα Kuvan και 50 mg/kg στην ομάδα που υποβαλλόταν μόνο σε περιορισμούς στη διατροφή.
When Kuvan plus diet restriction was compared with diet restriction alone, the average daily phenylalanine intake that was tolerated after 26 weeks was 81 mg/kg in the Kuvan group and 50 mg/kg in the group on diet restriction alone.
Στις μελέτες αυτές παρουσιάστηκε βελτίωση στα επίπεδα φαινυλαλανίνης στο αίμα και σε άλλους δείκτες της νόσου σε ασθενείς που έλαβαν το φάρμακο.
In these studies, patients showed an improvement in blood phenylalanine levels and other markers of the disease when they were taking the medicine.
Επιπλέον, το Kuvan έδωσε τη δυνατότητα στους ασθενείς με γενετική διαταραχή φαινυλκετονουρίας (PKU) που δεν υποβάλλονταν σε δίαιτα να αυξήσουν την καθημερινή πρόσληψη φαινυλαλανίνης κατά 17,5 mg ανά kg σωματικού βάρους ύστερα από 10 εβδομάδες, σε σύγκριση με 3,3 mg/kg που σημειώθηκε με το εικονικό φάρμακο.
In addition Kuvan allowed patients with PKU who were not on a restricted diet to increase their daily phenylalanine intake by 17.5 mg per kg body weight after 10 weeks compared with 3.3 mg/kg with placebo.
Τα υψηλά επίπεδα φαινυλαλανίνης στο αίμα οφείλονται σε ένα πρόβλημα διάσπασης της φαινυλαλανίνης μέσω του ενζύμου «υδροξυλάση της φαινυλαλανίνης».
The high levels of phenylalanine in the blood are due to a problem with the breakdown of phenylalanine through the enzyme ‘phenylalanine hydroxylase'.
Το Kuvan περιέχει τη δραστική ουσία διϋδροχλωρική σαπροπτερίνη.
Kuvan contains the active substance sapropterin dihydrochloride.