natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Σε κάποιους ασθενείς έγινε επιτυχής επαναχορήγηση και συνέχισαν να λαμβάνουν αλγλυκοσιδάση άλφα κάτω από στενή κλινική επίβλεψη.
Some patients have been successfully rechallenged and continued to receive alglucosidase alfa under close clinical supervision.
Τα ποσοστά αυτά διατηρήθηκαν έως το τέλος της μελέτης (με τις ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 1 έως 168 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 109 εβδομάδων).
These proportions were maintained up to the end of the study (with individual patient treatment durations ranging from 1 to 168 weeks; mean follow-up period of 109 weeks).
• Χαμηλή αρτηριακή πίεση
• Low blood pressure
Τα συμπτώματα των απειλητικών για τη ζωή αλλεργικών αντιδράσεων περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε αυτά, χαμηλή αρτηριακή πίεση, πολύ γρήγορο καρδιακό ρυθμό, δυσκολία στην αναπνοή, εμετό, οίδημα στο πρόσωπο, κνίδωση ή εξάνθημα.
Symptoms of life-threatening allergic reactions include, but are not limited to, low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial swelling, hives or rash.
Οι αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση (ΑΣΕ) περιγράφονται στην παράγραφο 4.8.
IARs are described in section 4.8.
Οι ασθενείς της ομάδας ιστορικού χωρίς θεραπεία, προσομοίαζαν στον πληθυσμό της βασικής μελέτης και προήλθαν από μια αναδρομική μελέτη της πορείας της νόσου σε ασθενείς (n=42) με τη βρεφική νόσο του Pompe.
The untreated historical cohort was matched to the pivotal study population and was derived from a retrospective natural history study (n=42) in patients with infantile-onset Pompe disease.
Η συνιστώμενη δοσολογία του Myozyme είναι 20 mg ανά kg σωματικού βάρους.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg per kg of body weight.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες εμφανίστηκαν κυρίως κατά τη διάρκεια της χορήγησης του φαρμάκου ή σύντομα μετά από αυτή («ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με την έγχυση»).
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“infusion related effects”).
• Αίσθηση θερμότητας
• Feeling hot
Η νόσος του Pompe ανήκει στις διαταραχές λυσοσωμικής εναπόθεσης, καθώς προκαλείται από την ανεπάρκεια μιας φυσιολογικής λυσοσωμικής υδρολάσης, της όξινης α-γλυκοσιδάσης (GAA), η οποία αποικοδομεί το λυσοσωμικό γλυκογόνο προς γλυκόζη.
Pompe disease belongs to the lysosomal storage disorders as it is caused by a deficiency of a naturally-occurring lysosomal hydrolase, acid αglucosidase (GAA) that degrades lysosomal glycogen to glucose.
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας 14 από τους 18 ασθενείς (77,8%) είχαν διατηρήσει ή βελτιώσει το ποσοστό αντιστοιχίας ηλικίας-βάρους (πάνω από το 3ο ποσοστό), 14 από τους 15 ασθενείς (93,3%) βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά το μήκος και 12 από τους 15 ασθενείς (80,0%) βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά την περίμετρο κεφαλής.
After 52 weeks of treatment 14 of 18 patients (77.8%) had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), 14 of 15 patients (93.3%) were above the 3rd percentile for length and 12 of 15 patients (80.0%) were above the 3rd percentile for head circumference.
Μετά την ανασύσταση είναι ένα διάλυμα διαυγές, άχρωμο ή με ανοικτό κίτρινο χρώμα, το οποίο πιθανόν να περιέχει σωματίδια.
After reconstitution it is a clear, colourless to pale yellow solution, which may contain particles.
Εάν εμφανιστεί σοβαρή υπερευαισθησία ή αναφυλακτική αντίδραση, θα πρέπει να διακοπεί αμέσως η έγχυση του Myozyme και να δοθεί η κατάλληλη φαρμακευτική αγωγή.
If severe hypersensitivity or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
Οι ασθενείς με νόσο του Pompe που λαμβάνουν ανοσοκατασταλτικούς παράγοντες ενδέχεται να διατρέχουν επιπλέον αυξημένο κίνδυνο ανάπτυξης σοβαρών λοιμώξεων και συνιστάται επαγρύπνηση.
Patients with Pompe disease treated with immunosuppressive agents maybe at further increased risk of developing severe infections and vigilance is recommended.
Η χρήση ITI και αλγλυκοσιδάσης άλφα έχει αξιολογηθεί σε 1 κλινική μελέτη και μία αναδρομική επανεξέταση φακέλων ασθενών που δεν είχαν λάβει προηγουμένως ERT κατά το χρόνο έναρξης της θεραπείας, καθώς και σε 1 κλινική μελέτη ασθενών που λάμβαναν ήδη αλγλυκοσιδάση άλφα κατά το χρόνο έναρξης της ITI.
Use of ITI and alglucosidase alfa has been evaluated in 1 clinical trial and a retrospective chart review of patients naïve to ERT at the initiation of treatment and 1 clinical trial of patients already receiving alglucosidase alfa at time of initiating ITI.
Μετά από 78 εβδομάδες, οι ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Myozyme σε σύγκριση με τους ασθενείς που λάμβαναν placebo, εμφάνισαν βελτίωση στην απόσταση που μπορούσαν να διανύσουν με τα πόδια, όπως αυτή μετρήθηκε με το 6MWT και σταθεροποίηση της πνευμονικής λειτουργίας όπως μετρήθηκε από τον προβλεπόμενο % FVC.
After 78 weeks, patients treated with Myozyme showed improvement in distance walked as measured by 6MWT and stabilization of pulmonary function as measured by FVC % predicted as compared to placebo-treated patients.
Η κλινική εικόνα της νόσου του Pompe μπορεί να περιγραφεί ως ένα φάσμα παθήσεων, οι οποίες κυμαίνονται από μια μορφή που εμφανίζεται κατά τη βρεφική ηλικία και επιδεινώνεται ταχέως (η έναρξη των συμπτωμάτων της νόσου του Pompe εμφανίζονται συνήθως κατά τη διάρκεια του πρώτου χρόνου ζωής και η αναμενόμενη διάρκεια ζωής είναι πολύ μικρή), έως μια μορφή καθυστερημένης έναρξης με πιο αργή επιδείνωση.
The clinical presentation of Pompe disease can be described as a spectrum of disease which ranges from a rapidly-progressing infantile-onset form (onset of symptoms of Pompe disease typically within the first year of life and a very short expected life-span) to a less rapidly-progressing late-onset form.
Ireland sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
1 Αντιδράσεις που αναφέρθηκαν σε 39 ασθενείς με βρεφικής έναρξης νόσος του Pompe σε 2 κλινικές μελέτες.
1 Reactions reported in 39 infantile-onset patients in 2 clinical trials.
Οι ανεπιθύμητες αντιδράσεις οι οποίες αναφέρθηκαν σε 2 τουλάχιστον ασθενείς, παρατίθενται στον πίνακα 1, κατά κατηγορία συστημάτων οργάνων.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1 by System Organ Class.
Σε μελέτη ελεγχόμενη από placebo διάρκειας 78 εβδομάδων, 90 ασθενείς ηλικίας 10 έως 70 ετών με καθυστερημένης έναρξης νόσο του Pompe, τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 2:1 είτε για να υποβληθούν σε θεραπεία με το Myozyme είτε για να λάβουν το placebo (βλέπε παράγραφο 5.1).
In a placebo-controlled study lasting 78 weeks, 90 patients with late-onset Pompe disease, aged 10 to 70 years, were treated with Myozyme or placebo randomized in a 2:1 ratio (see section 5.1).
Εάν παρατηρηθούν αντιδράσεις του ανοσοποιητικού, θα πρέπει να εξεταστεί το ενδεχόμενο διακοπής της χορήγησης της αλγλυκοσιδάσης άλφα και εφαρμογής της κατάλληλης ιατρικής θεραπείας.
If immune-mediated reactions occur, discontinuation of the administration of alglucosidase alfa should be considered and appropriate medical treatment initiated.
Η επιβίωση στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία συγκρίθηκε με την επιβίωση σε μια παρόμοια ομάδα ιστορικού, οι ασθενείς της οποίας δεν έλαβαν θεραπεία, με χρήση μιας ανάλυσης παλινδρόμησης αναλογικού κινδύνου του Cox (βλέπε Πίνακα 3).
Survival in the treated patients was compared to survival in a similar historical cohort of untreated subjects using a Cox proportional hazards regression analysis (See Table 3).
Επιβίωση
Survival
Σε κάποιους ασθενείς θετικούς για IgE, μπόρεσε να γίνει επιτυχής επαναχορήγηση του Myozyme, εγχέοντας χαμηλότερες δόσεις έναρξης με πιο βραδύ ρυθμό, οι οποίοι συνέχισαν να λαμβάνουν Myozyme κάτω από στενή κλινική επίβλεψη.
Some IgE positive patients were successfully rechallenged with Myozyme using a slower infusion rate at lower initial doses and have continued to receive Myozyme under close clinical supervision.
Τι είναι το Myozyme και ποια είναι η χρήση του Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν σας χορηγηθεί το Myozyme Πώς χορηγείται το Myozyme Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες Πώς να φυλάσσετε το Myozyme Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες
What Myozyme is and what it is used for What you need to know before you are given Myozyme How Myozyme is given
Οι ασθενείς ελάμβαναν 20 mg/kg Myozyme άπαξ κάθε δύο εβδομάδες, επί 52 εβδομάδες εκτός από 8 ασθενείς που ελάμβαναν 40 mg/kg μετά από 26 τουλάχιστον εβδομάδες θεραπείας.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 52 weeks except for 8 patients who received 40 mg/kg after at least 26 weeks of treatment.
Αναστρέψτε ή μαλάξτε απαλά το σάκο έγχυσης προκειμένου να αναμείξετε το αραιωμένο διάλυμα.
Gently invert or massage the infusion bag to mix the diluted solution.
Οι σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν σε 4 ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με το Myozyme ήταν: αγγειοοίδημα, θωρακική δυσφορία, σφίξιμο στο λαιμό, μη καρδιακό πόνο στον θώρακα και υπερκοιλιακή ταχυκαρδία.
Serious adverse reactions reported in 4 patients treated with Myozyme were: angioedema, chest discomfort, throat tightness, non-cardiac chest pain and supraventricular tachycardia.
Πίνακας 3: Αποτελέσματα για το τελικό σημείο επιβίωσης με χρήση του μοντέλου παλινδρόμησης
Table 3: Results for endpoint survival using the Cox regression model
6λεπτη Δοκιμασία Διανυόμενης Απόστασης με τα Πόδια (μέτρα) Γραμμή αναφοράς πριν την θεραπεία
6-Minute Walk Test Distance (meters)
Το Myozyme χορηγείται μέσω ενστάλαξης μέσα στη φλέβα (ενδοφλέβια έγχυση).
Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Δοκιμασία Wilcoxon-Mann
Wilcoxon-Mann-Whitney Test p-value
Η ανεπάρκεια αυτού του ενζύμου οδηγεί σε συσσώρευση του γλυκογόνου σε διάφορους ιστούς και ιδιαίτερα στον καρδιακό, τους αναπνευστικούς και τους σκελετικούς μύες, προκαλώντας την εμφάνιση υπερτροφικής καρδιομυοπάθειας και προϊούσας μυϊκής αδυναμίας, συμπεριλαμβανομένης της δυσλειτουργίας της αναπνευστικής λειτουργίας.
Deficiency of this enzyme leads to glycogen accumulation in various tissues, particularly cardiac, respiratory and skeletal muscle, leading to the development of hypertrophic cardiomyopathy and progressive muscle weakness, including impairment of respiratory function.
Ορισμένοι ασθενείς παρουσίασαν οφέλη από τη θεραπεία, αναφορικά με την κινητική λειτουργία, όπως η ανάκτηση απολεσθέντων κινητικών ικανοτήτων.
Benefits of treatment on motor function including the regaining of lost motor skills were observed in some patients.
Καθώς η αλγλυκοσιδάση άλφα είναι μια ανασυνδυασμένη ανθρώπινη πρωτεΐνη, δεν αναμένεται να εμφανίσει αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα μέσω του κυτοχρώματος P450.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Whitney τιμή p *Ένας ασθενής χωρίς δεδομένα μετά την γραμμή αναφοράς εξαιρέθηκε από τις αναλύσεις.
*One patient who did not have data post baseline was excluded from the analyses.
Σε 12 ασθενείς για τους οποίους υπήρχαν διαθέσιμα στοιχεία, το AUC∞ και η Cmax ήταν περίπου αντίστοιχα με τις τιμές που παρατηρήθηκαν για την ομάδα δόσης των 20 mg/kg της βασικής μελέτης Ο χρόνος t½ των 2-3 ωρών ήταν επίσης παρόμοιος σε αυτή την ομάδα ασθενών.
In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/kg dose group in the pivotal trial.
Περίπου οι μισοί από τους ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Myozyme στις κλινικές μελέτες για βρεφική νόσο του Pompe και το 28% των ασθενών που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Myozyme στις κλινικές μελέτες με καθυστερημένης έναρξης νόσο του Pompe, εμφάνισαν αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (ΑΣΕ).
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile-onset clinical studies and 28% of the patients treated with Myozyme in a late-onset clinical study developed infusion associated reactions (IARs).
Δεν υπήρξαν διαφορές στο προφίλ φαρμακοκινητικής της αλγλυκοσιδάσης άλφα στους συγκεκριμένους έφηβους ασθενείς με νόσο καθυστερημένης έναρξης, σε σύγκριση με τους ασθενείς βρεφικής έναρξης.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of alglucosidase alfa in these juvenile lateonset patients compared to infantile-onset patients.
Η χρονική εξέλιξη της επιδείνωσης της νόσου ποικίλλει σε μεγάλο βαθμό και δεν μπορεί να προβλεφθεί, με ορισμένους ασθενείς να εμφανίζουν ταχεία επιδείνωση της λειτουργίας των σκελετικών και αναπνευστικών μυών, η οποία οδηγεί σε απώλεια κινητικότητας και σε αναπνευστική ανεπάρκεια, άλλους ασθενείς να εμφανίζουν διαχωρισμό στην επιδείνωση της προσβολής των σκελετικών και των αναπνευστικών μυών, και άλλους στους οποίους η εξέλιξη της επιδείνωσης της νόσου δεν είναι τόσο ταχεία.
The time course of disease progression is extremely variable and not predictable, with some patients experiencing a rapid deterioration in skeletal and respiratory muscle function leading to loss of ambulation and respiratory failure, others progressing less rapidly, and yet others presenting with a dissociation in the progression of skeletal and respiratory muscle involvement.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν είτε 20 mg/kg είτε 40 mg/kg άπαξ κάθε δύο εβδομάδες, επί μια περίοδο 52 εβδομάδων.
Patients were randomized to receive either 20 mg/kg or 40 mg/kg once every two weeks for a period of 52 weeks.
Εάν παρουσιάσετε οίδημα των κάτω άκρων ή γενικευμένο οίδημα, ενημερώστε τον ιατρό σας.
If you experience swelling of your lower limbs or generalized swelling, please inform your doctor.
Καθυστερημένη έναρξη της νόσου του Pompe, άλλες κλινικές δοκιμές και αναλύσεις Διεξήχθηκαν τρεις ανεξάρτητες, ανοιχτές, ενός σκέλους, χορηγούμενες από ανεξάρτητο ερευνητή, μελέτες uε Myozyme:
Late-onset Pompe disease; other clinical trials and analyses Three independent, open-label, single arm, investigator-initiated studies with Myozyme were conducted:
• Μία μελέτη στη Γερμανία με εισαγωγή 38 ασθενών με καθυστερημένη έναρξη της νόσου και παρακολούθηση για 36 μήνες.
• One study in Germany enrolled 38 late-onset patients with 36 months follow up.
Οι ασθενείς ελάμβαναν 20 mg/kg Myozyme άπαξ κάθε δύο εβδομάδες, επί 26 εβδομάδες.
Patients received 20 mg/kg Myozyme once every two weeks for 26 weeks.
• Μία μελέτη στην Ιταλία με εισαγωγή 74 ασθενών με καθυστερημένη έναρξη της νόσου και παρακολούθηση μέχρι 48 μήνες.
• One study in Italy enrolled 74 late-onset patients with up to 48 months follow up.
Οι πλέον κοινές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν ήταν οι ΑΣΕ. ΑΣΕ εμφάνισαν κάπως περισσότεροι ασθενείς στην ομάδα του Myozyme σε σχέση με την ομάδα του placebo (28% έναντι 23%).
Slightly more patients in the Myozyme group than in the placebo group experienced IARs (28% versus 23%).
Συνιστάται η έγχυση να ξεκινήσει με αρχικό ρυθμό 1 mg/kg/ώρα και να αυξάνεται σταδιακά κατά 2 mg/kg/ώρα κάθε 30 λεπτά, εφόσον δεν εμφανιστούν σημεία αντίδρασης σχετιζόμενης με την έγχυση (ΑΣΕ), έως ότου επιτευχθεί ένας μέγιστος ρυθμός έγχυσης ίσος με 7 mg/kg/ώρα.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/kg/h and be gradually increased by 2 mg/kg/h every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/kg/h is reached.
Η ανασύσταση κάθε φιαλιδίου των 50 mg Myozyme γίνεται με 10,3 ml ενέσιμου ύδατος για εγχύσεις, με χρήση σύριγγας που διαθέτει βελόνα διαμέτρου έως 20 gauge.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections using a syringe with a needle diameter not larger than 20 gauge.
Οι ασθενείς που πάσχουν από κάποια οξεία νόσο (π.χ. πνευμονία, σήψη) κατά την περίοδο έγχυσης του Myozyme, φαίνεται ότι διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης αντιδράσεων ΑΣΕ.
Patients with an acute illness (e.g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Ως ΑΣΕ ορίζεται οποιαδήποτε ανεπιθύμητη ενέργεια εμφανίζεται κατά τη διάρκεια της έγχυσης ή εντός διαστήματος μερικών ωρών μετά την έγχυση.
IARs are defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 2:1 και λάμβαναν για 78 εβδομάδες (18 μήνες) είτε 20 mg/kg Myozyme (n=60) είτε placebo (n=30) άπαξ κάθε δύο εβδομάδες.
Patients were randomized in a 2:1 ratio and received 20 mg/kg Myozyme (n=60) or placebo (n=30) once every two weeks for 78 weeks (18 months).
Στις 104 εβδομάδες θεραπείας και οι 13 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα παρουσίασαν διατήρηση ή βελτίωση στην αντιστοιχία ηλικίας-βάρους (πάνω από το 3ο ποσοστό), και οι 12 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά το μήκος και τέλος και οι 12 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα βρίσκονταν πάνω από το 3ο ποσοστό όσον αφορά την περίμετρο κεφαλής.
At 104 weeks of treatment, all 13 patients with available data had maintained or improved weight-for-age percentiles (above the 3rd percentile), all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for length and all 12 patients with available data were above the 3rd percentile for head circumference.
Πίνακας 2: Αποτελέσματα του τελικού σημείου επιβίωσης με χρήση του μοντέλου παλινδρόμησης
Table 2: Results for endpoint survival using the Cox regression model
Εάν παραλείψατε μια έγχυση, παρακαλείσθε να ενημερώσετε τον γιατρό σας.
If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Τρόπος χορήγησης Το Myozyme πρέπει να χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση.
Method of administration Myozyme should be administered as an intravenous infusion.
Χρησιμοποιήστε άσηπτη τεχνική
Use aseptic technique
ΗΜΕΡΟΜΗΝΙΑ ΠΡΩΤΗΣ ΕΓΚΡΙΣΗΣ/ΑΝΑΝΕΩΣΗΣ ΤΗΣ ΑΔΕΙΑΣ Ημερομηνία πρώτης έγκρισης: 29 Μαρτίου 2006
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION
Εάν εμφανίσετε μια τέτοια αντίδραση, παρακαλείσθε να ενημερώσετε αμέσως το γιατρό σας.
Should you experience any reaction like this, please tell your doctor immediately.
Σε αυτούς τους ασθενείς η νεφρική βιοψία έδειξε εναπόθεση ανοσοσυμπλεγμάτων.
In these patients renal biopsy showed immune complex deposition.
Οι ανεπιθύμητες αντιδράσεις που αναφέρθηκαν σε 2 τουλάχιστον ασθενείς, παρατίθενται στον Πίνακα 1.
Adverse reactions reported in at least 2 patients are listed in Table 1.
Δισόξινο φωσφορικό μονοϋδρικό νάτριο (Ε339) Φωσφορικό επταϋδρικόνάτριο (Ε339) Πολυσορβικό 80 (Ε433)
Sodium dihydrogen phosphate monohydrate (E339) Disodium phosphate heptahydrate (E339) Polysorbate 80 (E433)
Δεν υπάρχουν κλινικά δεδομένα σχετικά με τις επιδράσεις της αλγλυκοσιδάσης άλφα στη γονιμότητα.
There are no clinical data on the effects of alglucosidase alfa on fertility.
2 Αντιδράσεις που αναφέρθηκαν σε 60 ασθενείς με καθυστερημένης έναρξης νόσο του Pompe σε μια κλινική μελέτη ελεγχόμενη από placebo.
2 Reactions reported in 60 late-onset patients in a placebo-controlled clinical trial.
Επομένως, αναμένεται να εμφανιστεί ορομετατροπή στους περισσότερους ασθενείς που ακολούθησαν θεραπεία με Myozyme.
Thus seroconversion is expected to occur in most patients treated with Myozyme.
Το Myozyme πρέπει να ανασυσταθεί με ενέσιμο ύδωρ, στη συνέχεια να αραιωθεί με διάλυμα χλωριούχου νατρίου συγκέντρωσης 9 mg/ml (0,9%) για έγχυση και έπειτα να χορηγηθεί μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection and then administered by intravenous infusion.
Στις 104 εβδομάδες θεραπείας υπήρχαν αξιολογήσεις LVM για 10 ασθενείς από τους οποίους οι 9 παρουσίασαν μείωση εντός των φυσιολογικών ορίων.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
78η εβδομάδα/Τελευταία Μέτρηση
Median Week 78/Last Observation Mean ± s.d.
• Φλεγμονή της μεμβράνης που καλύπτει το βολβό του ματιού και το βλέφαρο
• Inflammation of membrane that covers eyeball and eyelid
Το Myozyme ενδείκνυται για μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ΘΕΥ/ERT), σε ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου του Pompe (ανεπάρκεια της όξινης αγλυκοσιδάσης).
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α-glucosidase deficiency).
Οι υπόλοιποι 5 ασθενείς δεν παρουσίασαν σημαντική αλλαγή στην κινητική τους βελτίωση πέραν της 52ης εβδομάδας (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 104 έως 168 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 140 εβδομάδων), μεταξύ των οποίων 4 ασθενείς που δεν παρουσίασαν σημαντικές κινητικές ικανότητες σε καμία από τις θέσεις που αξιολογήθηκαν και 1 ασθενής μόνο που εμφάνισε λειτουργικές ικανότητες καθίσματος κατά την τελευταία αξιολόγηση της μελέτης.
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας το LVM μειώθηκε από τη γραμμή βάσης στους 12 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα και κυμάνθηκε εντός των φυσιολογικών ορίων σε 6 από τους 12 ασθενείς.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 12 patients with available data and was within normal limits in 6 of 12 patients.
Οι υπόλοιποι 7 ασθενείς δεν παρουσίασαν σημαντική κλινική βελτίωση στην κινητικότητα ή δεν μπόρεσαν να διατηρήσουν την όποια κινητική βελτίωση παρουσίασαν και κατά την τελευταία αξιολόγηση της μελέτης παρουσίασαν περιορισμένη κινητική λειτουργία (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονταν από 52 έως 142 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 103 εβδομάδων).
The remaining 7 patients made no clinically significant motor gains or were unable to sustain the motor gains made and had very limited motor movement by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 142 weeks; mean follow-up period of 103 weeks).
Η νόσος του Pompe
Pompe disease
Μετά από 104 εβδομάδες θεραπείας υπήρχαν διαθέσιμες εκτιμήσεις LVM για 8 ασθενείς, από τους οποίους οι 5 παρουσίασαν μείωση εντός των φυσιολογικών ορίων.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 8 patients, of which 5 decreased to within normal limits.
Δεν υπήρξε καμία ένδειξη ότι τα αντισώματα IgG έναντι της αλγλυκοσιδάσης άλφα επιδρούν στην φαρμακοκινητική της.
There was no evidence that IgG antibodies to alglucosidase alfa affected pharmacokinetics.
Στους ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με το Myozyme, η απόσταση που μπορούσαν να διανύσουν με τα πόδια σε 6 λεπτά αυξήθηκε κατά μέσο όρο 15,0 μέτρα, ενώ στους ασθενείς του placebo μειώθηκε κατά μέσο όρο 7,5 μέτρα, υποδηλώνοντας στατιστικά σημαντική επίδραση της θεραπείας του Myozyme σε σύγκριση με το placebo (p=0,0283).
The distance walked in 6 minutes increased by a median of 15.0 meters for Myozyme-treated patients and decreased by a median of 7.5 meters for placebo-treated patients, indicating a statistically significant Myozyme treatment effect compared to placebo (p=0.0283).
Η ανασύσταση κάθε φιαλιδίου των 50 mg Myozyme γίνεται με 10,3 ml ενέσιμου ύδατος.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Με βάση τα αποτελέσματα αυτά, συνιστάται η δόση των 20 mg/kg κάθε δύο εβδομάδες.
Based on these results the 20 mg/kg qow dose is recommended.
Μόνον ένας από τους ασθενείς δε χρειαζόταν πλέον υποστήριξη σε αναπηρική πολυθρόνα.
Only one patient became wheelchair-free.
• Μπλε χρωματισμός του δέρματος
• Bluish discolouration of the skin
Όταν ανασυσταθεί όπως περιγράφηκε παραπάνω, το ανασυσταθέν διάλυμα στο φιαλίδιο περιέχει 5 mg αλγλυκοσιδάσης άλφα ανά ml.
When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Το συνιστώμενο δοσολογικό σχήμα για την αλγλυκοσιδάση άλφα είναι 20 mg/kg σωματικού βάρους, χορηγούμενα μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.
The recommended dose regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks.
Οφθαλμικές διαταραχές μη γνωστές
Eye disorders not known