natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Περίπου τα τρία τέταρτα των συμβάντων ξεκίνησαν κατά τη διάρκεια της πρώτης εβδομάδας της θεραπείας, και στους περισσότερους ασθενείς υποχώρησαν χωρίς διακοπή της δοσολογίας.
Approximately three-quarters of the events began during the first week of treatment, and in most patients the events resolved without dosing interruption.
Η τροφή ή το υγρό θα πρέπει να βρίσκεται σε θερμοκρασία δωματίου ή χαμηλότερη.
Food or liquid should be at room temperature or below.
Οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται στενά για εμφάνιση μυκητιασικών λοιμώξεων, εάν είναι απαραίτητα φάρμακα τέτοιου είδους.
Patients should be monitored closely for breakthrough fungal infections if such drugs are necessary.
Σοβαρά αναπνευστικά συμβάντα παρατηρήθηκαν πιο συχνά σε ασθενείς με ποσοστό προβλεπόμενου FEV1 (ppFEV1) < 40, τα οποία μπορούν να οδηγήσουν σε διακοπή του φαρμακευτικού προϊόντος.
Serious respiratory events were seen more frequently in patients with percent predicted FEV1 (ppFEV1) < 40, and may lead to discontinuation of the medicinal product.
Οι συστάσεις που παρέχονται στο πεδίο «Κλινικό σχόλιο» στον Πίνακα 3 βασίζονται σε μελέτες αλληλεπιδράσεων μεταξύ φαρμάκων, την κλινική σημασία ή τις προβλεπόμενες αλληλεπιδράσεις λόγω των οδών αποβολής.
The recommendations provided under “Clinical comment” in Table 3 are based on drug interaction studies, clinical relevance, or predicted interactions due to elimination pathways.
Αν και ήταν παρόντες άλλοι παράγοντες κινδύνου σε μερικές περιπτώσεις (όπως χρήση κορτικοστεροειδών και έκθεση σε ακτινοβολία), δεν μπορεί να αποκλειστεί πιθανός κίνδυνος που να αποδίδεται στο ivacaftor (βλ. παράγραφο 5.3).
Although other risk factors were present in some cases (such as corticosteroid use and exposure to radiation), a possible risk attributable to ivacaftor cannot be excluded (see section 5.3).
Ο ΚΑΚ θα ολοκληρώσει εντός του δηλωμένου χρονικού πλαισίου, τα παρακάτω μέτρα: Περιγραφή
The MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measure:
Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης με βάση το φύλο.
No dose adjustments are necessary based on gender.
Το Orkambi πρέπει να λαμβάνεται το πρωί και το βράδυ (με διαφορά 12 ωρών) με τροφή που περιέχει λίπος.
Orkambi has to be taken in the morning and in the evening (12 hours apart) with food containing fat.
Διατίθενται διαφορετικές περιεκτικότητες του δισκίου Orkambi για διαφορετικές ηλικιακές ομάδες.
There are different strengths of Orkambi tablet for different age groups.
Δεν διατίθενται ή είναι περιορισμένα τα δεδομένα (περιπτώσεις έκβασης εγκυμοσύνης λιγότερες από 300) από την χρήση του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor στις έγκυες γυναίκες.
There are no or limited amount of data (less than 300 pregnancy outcomes) from the use of lumacaftor/ivacaftor in pregnant women.
Καρμίνιο (E120)
Carmine (E120)
Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έχει δώσει αναβολή από την υποχρέωση υποβολής των αποτελεσμάτων των μελετών με το Orkambi σε μία ή περισσότερες υποκατηγορίες του παιδιατρικού πληθυσμού στην κυστική ίνωση.
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with Orkambi in one or more subsets of the paediatric population in cystic fibrosis.
Η μέση βελτίωση στο ppFEV1 είχε ταχεία έναρξη (Ημέρα 15) και διατηρήθηκε καθ' όλη τη διάρκεια των 24 εβδομάδων θεραπείας.
Mean improvement in ppFEV1 was rapid in onset (Day 15) and sustained throughout the 24-week treatment period.
Η κλινική σημασία του μεγέθους αυτών των μεταβολών σε παιδιά 2 έως 5 ετών με κυστική ίνωση δεν έχει εξακριβωθεί με σαφήνεια στη μακροχρόνια θεραπεία.
The clinical relevance of the magnitude of these changes in children 2 to 5 years with cystic fibrosis has not been clearly ascertained in longer-term treatment.
Μετά από αυτήν την περίοδο, θα πρέπει να συνεχίζεται η συνιστώμενη ημερήσια δόση (βλ. παράγραφο 4.5).
Following this period, the recommended daily dose should be continued (see section 4.5).
Αυτή η δοκιμή επέκτασης σχεδιάστηκε για την αξιολόγηση της ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της μακροχρόνιας θεραπείας του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor.
This extension trial was designed to evaluate the safety and efficacy of long-term treatment of lumacaftor/ivacaftor.
Τα κανονικά και πρόχειρα γεύματα που συνιστώνται στις κατευθυντήριες οδηγίες της ΚΙ ή τα γεύματα που συνιστώνται στις πρότυπες κατευθυντήριες οδηγίες διατροφής περιέχουν επαρκείς ποσότητες λίπους.
Meals and snacks recommended in CF guidelines or meals recommended in standard nutritional guidelines contain adequate amounts of fat.
• Συνήθης δόση: Πάρτε έναν φακελίσκο κοκκίων ORKAMBI κάθε 12 ώρες.
• Usual dose: Take one sachet of ORKAMBI granules every 12 hours.
* Συνολικά το 82% (421 από τους 516 επιλέξιμους ασθενείς) ολοκλήρωσε 72 εβδομάδες αυτής της μελέτης.
* A total of 82% (421 of 516 eligible patients) completed 72 weeks of this study; 42% completed 96 weeks.
Για την επαλήθευση των αποτελεσμάτων θα πρέπει να εξεταστεί το ενδεχόμενο εναλλακτικής μεθόδου επιβεβαίωσης.
An alternative confirmatory method should be considered to verify results.
H2 αναστολείς: ρανιτιδίνη
H2 blockers: ranitidine
Πρόσθετες ανεπιθύμητες ενέργειες από τη Δοκιμή 6 συμπεριλαμβάνονται στον Πίνακα 4.
Additional adverse reactions from Trial 6 are included in Table 4.
Κανένας ασθενής δεν είχε επίπεδα ολικής χολερυθρίνης > 2 x ULN.
No patients had total bilirubin levels > 2 x ULN.
Αυτές δεν θα πρέπει να θεωρούνται αποτελεσματικές μέθοδοι αντισύλληψης όταν χορηγούνται με το Orkambi
These should not be relied upon as an effective method of birth control when given with Orkambi
Βενζοδιαζεπίνες: μιδαζολάμη, τριαζολάμη ↔ LUM, IVA
Benzodiazepines: midazolam, triazolam ↔ LUM, IVA
Η συνιστώμενη δόση
The recommended dose
Δευτερεύοντα τελικά σημεία*
Secondary endpoints*
Η συνιστώμενη δόση για ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω υποδεικνύεται στον παρακάτω πίνακα.
The recommended dose for patients aged 2 years and over is indicated in the table below.
Θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο εναλλακτικής σε αυτά τα αντιβιοτικά θεραπείας, όπως η αζιθρομυκίνη.
An alternative to these antibiotics, such as azithromycin, should be considered.
Παιδιά κάτω των 2 ετών
Children under 2 years old
56 φακελίσκοι
56 sachets
Δεν είναι γνωστό εάν το Orkambi είναι ασφαλές και αποτελεσματικό σε παιδιά ηλικίας κάτω των 2 ετών.
It is not known if Orkambi is safe and effective in children under 2 years of age.
• Αύξηση ενός ενζύμου στο αίμα σας (κρεατινική φωσφοκινάση αίματος)
• Increase of an enzyme in your blood (blood creatine phosphokinase)
Ολική ημερήσια δόση
Total daily dose
Εξετάσεις ούρων ψευδώς θετικές για την THC
False Positive Urine Tests for THC
Εάν εμφανίσετε ζάλη, δεν θα πρέπει να οδηγείτε ή να χειρίζεστε μηχανήματα έως ότου εξαφανιστούν αυτά τα συμπτώματα.
If you experience dizziness, you should not drive or use machines until these symptoms disappear.
Τελική Αναφορά: Δεκέμβριος 2025
Final Report: December 2025
Βλ. ΠΧΠ των δισκίων Orkambi για περισσότερες λεπτομέρειες
See Orkambi tablets SmPC for further details
Σημείωση: ↑ = αύξηση, ↓ = μείωση, ↔ = καμία μεταβολή, LUM = lumacaftor, IVA = ivacaftor.
Note: ↑ = increase, ↓ = decrease, ↔ = no change; LUM = lumacaftor; IVA = ivacaftor.
Ο συνδυασμός lumacaftor/ivacaftor θα πρέπει να χρησιμοποιείται με προσοχή σε ασθενείς με προχωρημένη ηπατική νόσο και μόνο εάν τα οφέλη αναμένεται να υπερτερούν των κινδύνων.
Lumacaftor/ivacaftor should be used with caution in patients with advanced liver disease and only if the benefits are expected to outweigh the risks.
Τι είναι το Orkambi και ποια είναι η χρήση του 2.
What Orkambi is and what it is used for 2.
Εάν ένα παιδί παρουσιάσει ζάλη ενώ παίρνει το Orkambi, συνιστάται να μην κάνει ποδήλατο ή οτιδήποτε άλλο το οποίο χρειάζεται την πλήρη προσοχή του, μέχρι να εξαφανιστούν τα συμπτώματά του.
If a child experiences dizziness while taking Orkambi, it is advised that the child does not ride a bike or do anything else that needs their full attention, until their symptoms disappear.
Για ασθενείς με ιστορικό αυξήσεων της ALT, AST ή χολερυθρίνης, θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο πιο συχνής παρακολούθησης.
For patients with a history of ALT, AST, or bilirubin elevations, more frequent monitoring should be considered.
Δόσεις μεγαλύτερες από 100 mg/kg/ημέρα οδήγησαν σε δείκτες επιβίωσης και θηλασμού που ήταν 92% και 98% των τιμών ελέγχου, αντίστοιχα, καθώς και μειώσεις στο σωματικό βάρος των νεογνών.
Doses above 100 mg/kg/day resulted in survival and lactation indices that were 92% and 98% of control values, respectively, as well as reductions in pup body weights.
Πίνακας 8: Περίληψη των δευτερευόντων αποτελεσμάτων στη Δοκιμή 8
Table 8: Summary of secondary outcomes in Trial 8
Τα περισσότερα συμβάντα ήταν ήπιας ή μέτριας βαρύτητας, μη σοβαρά και δεν οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας (βλ. παράγραφο 4.4).
The majority of events were mild or moderate in severity, non-serious and did not result in treatment discontinuation (see section 4.4).
Αναπνευστικά συμβάντα όπως δυσκολία στην αναπνοή ή σφίξιμο στο στήθος παρατηρήθηκαν σε ασθενείς κατά την έναρξη του Orkambi, ειδικά σε ασθενείς που έχουν κακή λειτουργία των πνευμόνων.
Respiratory events such as shortness of breath or chest tightness were seen in patients when starting Orkambi, especially in patients who have poor lung function.
Η πρωτεΐνη CFTR είναι ένας δίαυλος χλωρίου η οποία υπάρχει στην επιφάνεια των επιθηλιακών κυττάρων σε πολλαπλά όργανα.
The CFTR protein is a chloride channel present at the surface of epithelial cells in multiple organs.
Σε ορισμένες περιπτώσεις, αυτές οι αυξήσεις έχουν συσχετιστεί με ταυτόχρονες αυξήσεις στην ολική χολερυθρίνη ορού.
In some instances, these elevations have been associated with concomitant elevations in total serum bilirubin.
Αριθμός πνευμονικών παροξύνσεων μέχρι την εβδομάδα 24
Number of pulmonary exacerbations through Week 24
Ασθενείς με προχωρημένη ηπατική νόσο
Patients with advanced liver disease
Για ασθενείς ηλικίας 6 έως 11 ετών
For patients aged 6 to 11 years
6 έως 11 ετών
6 to 11 years
Σε υγιή άτομα, ο χρόνος ημίσειας ζωής του ivacaftor όταν χορηγείται με lumacaftor είναι περίπου 9 ώρες.
In healthy subjects, the half-life of ivacaftor when given with lumacaftor is approximately 9 hours.
Ενδιάμεση ανάλυση: Δεκέμβριος 2022
Interim Analysis: December 2022
Πώς να δώσετε τα κοκκία Orkambi στο παιδί σας:
Giving Orkambi granules to your child:
Αυτά τα συμβάντα της εμμήνου ρύσης εμφανίστηκαν συχνότερα στο υποσύνολο των γυναικών ασθενών που λάμβαναν ορμονικά αντισυλληπτικά (25,0%) έναντι των ασθενών που δεν λάμβαναν ορμονικά αντισυλληπτικά (3,5%) (βλ. παράγραφο 4.5).
These menstrual events occurred more frequently in the subset of female patients who were taking hormonal contraceptives (25.0%) versus patients who were not taking hormonal contraceptives (3.5%) (see section 4.5).
Σε αμφότερες τις δοκιμές, η θεραπεία με lumacaftor/ivacaftor οδήγησε σε στατιστικά σημαντική βελτίωση στο ppFEV1 (Πίνακας 5).
In both trials, treatment with lumacaftor/ivacaftor resulted in a statistically significant improvement in ppFEV1 (Table 5).
Το ivacaftor, το οποίο είναι ένα από τα δραστικά συστατικά του Orkambi, έχει μικρή επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων.
Ivacaftor, which is one of the active components of Orkambi, has a minor influence on the ability to drive or use machines.
Ελέγξτε ότι σας έχει δοθεί το σωστό δισκίο (παρακάτω).
Check you have been given the right tablet (below).
Οι ασθενείς δεν θα πρέπει να μασήσουν, να σπάσουν ή να διαλύσουν τα δισκία.
Patients should not chew, break, or dissolve the tablets.
Έχει αναφερθεί ζάλη σε ασθενείς που λαμβάνουν ivacaftor, ένα συστατικό του Orkambi, η οποία θα μπορούσε να επηρεάσει την ικανότητα οδήγησης ή χειρισμού μηχανημάτων.
Dizziness has been reported in patients receiving ivacaftor, a component of Orkambi, which could influence the ability to drive or use machines.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν με μονοθεραπεία με ivacaftor παρέχονται επίσης στον Πίνακα 4.
Adverse reactions observed with ivacaftor alone are also provided in Table 4.
Τρεις από τους 48 ασθενείς που είχαν τιμές ελαστάσης-1 κοπράνων < 100 µg/g κατά την έναρξη πέτυχαν επίπεδο ≥ 200 µg/g την Εβδομάδα 24.
Three of the 48 patients who had faecal elastase-1 values < 100 µg/g at baseline achieved a level of ≥ 200 µg/g at Week 24.
Επειδή μια συσχέτιση με ηπατική βλάβη δεν μπορεί να αποκλειστεί, συνιστώνται αξιολογήσεις των εξετάσεων ηπατικής λειτουργίας (ALT, AST και χολερυθρίνη) πριν την έναρξη της θεραπείας με lumacaftor/ivacaftor, κάθε 3 μήνες κατά το πρώτο έτος της θεραπείας και ετησίως μετέπειτα.
Because an association with liver injury cannot be excluded, assessments of liver function tests (ALT, AST and bilirubin) are recommended before initiating lumacaftor/ivacaftor, every 3 months during the first year of treatment, and annually thereafter.
Το Orkambi θα πρέπει να συνταγογραφείται μόνο από ιατρούς με εμπειρία στη θεραπεία της ΚΙ.
Orkambi should only be prescribed by physicians with experience in the treatment of CF.
Ο γιατρός του παιδιού σας μπορεί να ζητήσει τη διεξαγωγή και άλλης εξέτασης για την επαλήθευση των αποτελεσμάτων.
Your child's doctor may request another test to verify results.
Καταπίνετε τα δισκία ολόκληρα.
Swallow the tablets whole.
Διαβάστε προσεκτικά ολόκληρο το φύλλο οδηγιών χρήσης πριν το παιδί σας αρχίσει να παίρνει αυτό το φάρμακο, διότι περιλαμβάνει σημαντικές πληροφορίες για σας.
Read all of this leaflet carefully before your child starts taking this medicine because it contains important information for you.
Συνεπώς, δεν συνιστάται η χρήση σε ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση.
Therefore, use in transplanted patients is not recommended.
Βλ. παράγραφο 4.5 για αλληλεπιδράσεις με ανοσοκατασταλτικά.
See section 4.5 for interactions with immunosuppressants.
Ο γιατρός σας μπορεί να ζητήσει τη διεξαγωγή και άλλης εξέτασης για την επαλήθευση των αποτελεσμάτων.
Your doctor may request another test to verify results.
Μη μασάτε, σπάτε ή διαλύετε τα δισκία.
Do not chew, break, or dissolve the tablets.
Εάν παραλειφθεί μια δόση εντός 6 ωρών από τη στιγμή που συνήθως λαμβάνεται, η προγραμματισμένη δόση του Orkambi θα πρέπει να λαμβάνεται με τροφή που περιέχει λίπος.
If less than 6 hours have passed since the missed dose, the scheduled dose of Orkambi should be taken with fat-containing food.
Εάν ο γονότυπος του ασθενούς δεν είναι γνωστός, θα πρέπει να εφαρμόζεται μια ακριβής και επικυρωμένη μέθοδος γονοτυπικής ανάλυσης για την επιβεβαίωση της παρουσίας της μετάλλαξης F508del σε αμφότερα τα αλληλόμορφα του γονιδίου CFTR.
If the patient's genotype is unknown, an accurate and validated genotyping method should be performed to confirm the presence of the F508del mutation on both alleles of the CFTR gene.
Αποτελέσματα από τη δοκιμή 3 παρουσιάζονται στο Σχήμα 1 και τον Πίνακα 6.
Results from Trial 3 are presented in Figure 1 and Table 6.
Πώς να φυλάσσετε το Orkambi 6.
How to store Orkambi 6.
• Μη φυσιολογική περίοδος, συμπεριλαμβανομένης απουσίας ή σπάνιας έμμηνου ρύσης, ή συχνότερης ή σοβαρότερης εμμηνορρυσίας
• Abnormal periods, including the absence or infrequent menses, or more frequent or heavier menstrual bleeding
Lumacaftor και ivacaftor
Lumacaftor and ivacaftor
Ενώ παίρνετε το Orkambi, μπορεί να παρατηρήσετε ότι η αναπνοή σας γίνεται ευκολότερη, ότι δεν αρρωσταίνετε τόσο συχνά ή/και ότι είναι πιο εύκολο να πάρετε βάρος.
While taking Orkambi, you may notice that your breathing is easier, that you do not get ill as often, and/or that it is easier to gain weight.
Απόλυτη μεταβολή από την τιμή αναφοράς στο ποσοστό προβλεπόμενου FEV1 σε κάθε επίσκεψη†
Absolute change from baseline in percent predicted FEV1 at each visit†
Δεν παρατηρήθηκαν σοβαρά αναπνευστικά συμβάντα, μειώσεις ή διακοπές της δόσης σε ασθενείς που ξεκίνησαν τη θεραπεία στη μισή δόση (βλ. παράγραφο 4.4).
No serious respiratory events, dose reductions or discontinuations were seen in patients who were initiated at the half dose (see section 4.4).
Παιδιά κάτω των 6 ετών
Children under 6 years old
Το παιδί σας μπορεί να εμφανίσει ανεπιθύμητες ενέργειες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αναγράφονται στην παράγραφο 4 παρακάτω.
Your child may experience side effects, including those mentioned in section 4 below.
Τι είναι το Orkambi και ποια είναι η χρήση του
What Orkambi is and what it is used for
1 φακελίσκος κάθε πρωί και 1 φακελίσκος το βράδυ κάθε δεύτερη ημέρα.
1 sachet every morning and 1 sachet in the evening every other day.
Σαν προληπτικό μέτρο, είναι προτιμητέο να αποφεύγεται η χρήση του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης εκτός εάν η κλινική κατάσταση της μητέρας απαιτεί θεραπεία με lumacaftor/ivacaftor.
As a precautionary measure, it is preferable to avoid the use of lumacaftor/ivacaftor during pregnancy unless the clinical condition of the mother requires treatment with lumacaftor/ivacaftor.
Η αρτηριακή πίεση θα πρέπει να παρακολουθείται περιοδικά σε όλους τους ασθενείς κατά τη διάρκεια της θεραπείας (βλ. παράγραφο 4.8).
Blood pressure should be monitored periodically in all patients during treatment (see section 4.8).
Τα κοκκία διατίθενται σε φακελίσκους.
The granules are supplied in sachets.
Μελέτες σε ζώα με το lumacaftor και το ivacaftor δεν κατέδειξαν άμεσες ή έμμεσες επιβλαβείς επιδράσεις στην τοξικότητα στην ανάπτυξη και αναπαραγωγική ικανότητα, ενώ παρατηρήθηκαν επιδράσεις με το ivacaftor μόνο σε δόσεις τοξικές για τις μητέρες (βλέπε παράγραφο 5.3).
Animal studies with lumacaftor and ivacaftor do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to developmental and reproductive toxicity, whereas effects were noted with ivacaftor only at maternally toxic doses (see section 5.3).
Για ασθενείς με μέτρια ηπατική δυσλειτουργία (Τάξη Β κατά Child-Pugh), συνιστάται μια μείωση της δόσης.
For patients with moderate hepatic impairment (Child-Pugh Class B), a dose reduction is recommended.
Άτομα με τη μετάλλαξη θα παράγουν μια μη φυσιολογική πρωτεΐνη CFTR.
People with the mutation will produce an abnormal CFTR protein.
Πάρτε τη δόση που ξεχάσατε με τροφή που περιέχει λίπος εάν έχουν περάσει λιγότερες από 6 ώρες από τη στιγμή που παραλείψατε τη δόση.
Take the missed dose with fat-containing food if less than 6 hours have passed since the time you missed the dose.
Το συμβάν εμφανίστηκε εντός 5 ημερών από την έναρξη της δοσολογίας και υποχώρησε μετά τη διακοπή του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor (βλ. παράγραφο 4.4).
The event occurred within 5 days of the start of dosing and resolved following discontinuation of lumacaftor/ivacaftor (see section 4.4).
Δεδομένου ότι η έκθεση σε ivacaftor είναι πολύ σημαντικά μειωμένη όταν χορηγείται σε συνδυασμό με lumacaftor, ο συνδυασμός lumacaftor/ivacaftor δεν θα πρέπει να χρησιμοποιείται σε αυτούς τους ασθενείς.
Since the exposure of ivacaftor is very significantly reduced when dosed in combination with lumacaftor, lumacaftor/ivacaftor should not be used in these patients.
Το ivacaftor δεν είναι αναστολέας των OAT1 και OAT3.
Ivacaftor is not an inhibitor of OAT1 and OAT3.
Εάν σχεδιάζετε να θηλάσετε, ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού σας πριν πάρετε το Orkambi.
If you plan to breast-feed, ask your doctor for advice before taking Orkambi.
6.4 Ιδιαίτερες προφυλάξεις κατά τη φύλαξη του προϊόντος Το φαρμακευτικό αυτό προϊόν δεν απαιτεί ιδιαίτερες συνθήκες φύλαξη.
6.4 Special precautions for storage This medicinal product does not require any special storage conditions.
• Αλλαγές στον τύπο βακτηρίων στις βλέννες*
• Changes in the type of bacteria in mucus*
Μετεγκριτική μελέτη ασφάλειας (PASS) Ο αιτών θα πρέπει να διεξάγει μια 5ετή μακροπρόθεσμη μελέτη παρατήρησης με τον συνδυασμό lumacaftor/ivacaftor σε ασθενείς με κυστική ίνωση, συμπεριλαμβάνοντας επίσης και μικροβιολογικά και κλινικά καταληκτικά σημεία (π.χ. παροξύνσεις) σύμφωνα με το εγκεκριμένο πρωτόκολλο.
Post-Authorization Safety Study (PASS) The applicant should conduct a 5-year long-term observational study with lumacaftor/ivacaftor in patients with cystic fibrosis, including also microbiological and clinical endpoints (e.g. exacerbations) according to an approved protocol.
Η έκθεση (AUC) σε lumacaftor είναι περίπου 2 φορές υψηλότερη σε υγιείς ενήλικες εθελοντές σε σύγκριση με την έκθεση σε ασθενείς με ΚΙ.
The exposure (AUC) of lumacaftor is approximately 2-fold higher in healthy adult volunteers compared to exposure in patients with CF.
Μετά την από στόματος χορήγηση του lumacaftor, το μεγαλύτερο μέρος του lumacaftor (51%) απεκκρίνεται αμετάβλητο στα κόπρανα.
Following oral administration of lumacaftor, the majority of lumacaftor (51%) is excreted unchanged in the faeces.
Ενώ παίρνετε το Orkambi, μπορεί να παρατηρήσετε ότι η αναπνοή του παιδιού σας γίνεται ευκολότερη, ότι δεν αρρωσταίνει τόσο συχνά ή/και ότι είναι πιο εύκολο να πάρει βάρος.
While taking Orkambi, you may notice that your child's breathing is easier, that they do not get ill as often, and/or that it is easier to gain weight.
Το ivacaftor μπορεί να προκαλέσει ζάλη (βλ. παράγραφο 4.8).
Ivacaftor may cause dizziness (see section 4.8).
Κλινικό σχόλιο
Clinical comment
Στις σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες για το Orkambi περιλαμβάνονται αυξημένα επίπεδα ηπατικών ενζύμων στο αίμα, ηπατική βλάβη και επιδείνωση προϋπάρχουσας σοβαρής ηπατικής νόσου.
Serious side effects for Orkambi include raised levels of liver enzymes in the blood, liver injury and worsening of pre-existing severe liver disease.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ταξινομούνται κατά συχνότητα σύμφωνα με τη συνθήκη MedDRA: πολύ συχνές (≥ 1/10), συχνές (≥ 1/100 έως < 1/10), όχι συχνές (≥ 1/1.000 έως < 1/100), σπάνιες (≥ 1/10.000 έως < 1/1.000), πολύ σπάνιες (< 1/10.000) και μη γνωστές (δεν μπορούν να εκτιμηθούν με βάση τα διαθέσιμα δεδομένα).
(≥ 1/1,000 to < 1/100); rare (≥ 1/10,000 to < 1/1,000); very rare (< 1/10,000); and not known (frequency cannot be estimated using the available data).
Η συνιστώμενη δόση για ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω είναι δύο δισκία το πρωί και δύο δισκία το βράδυ (με διαφορά 12 ωρών).
The recommended dose for patients aged 6 years and over is two tablets in the morning, and two tablets in the evening (12 hours apart).
Οι Φάσης 3 δοκιμές του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor περιλάμβαναν 81 ασθενείς με ppFEV1 < 40 κατά την έναρξη.
The Phase 3 trials of lumacaftor/ivacaftor included 81 patients with ppFEV1 < 40 at baseline.
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων, γονοτοξικότητας, ενδεχόμενης καρκινογόνου δράσης και τοξικότητας στην αναπαραγωγική ικανότητα και ανάπτυξη.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated dose toxicity, genotoxicity, carcinogenic potential, and toxicity to reproduction and development.
Ένα κανονικό ή πρόχειρο γεύμα (σνακ) που περιέχει λίπος θα πρέπει να καταναλώνεται λίγο πριν ή λίγο μετά τη λήψη του Orkambi.
A fat-containing meal or snack should be consumed just before or just after taking Orkambi.
Η επίπτωση αυτών των συμβάντων ήταν πιο συχνή σε ασθενείς με χαμηλότερο FEV1 πριν από τη θεραπεία.
The incidence of these events was more common in patients with lower pre-treatment FEV1.
Η επίδραση του φύλου στη φαρμακοκινητική του lumacaftor αξιολογήθηκε με χρήση των δεδομένων μιας ανάλυσης φαρμακοκινητικής πληθυσμού από κλινικές μελέτες του lumacaftor χορηγούμενου σε συνδυασμό με ivacaftor.
The effect of gender on lumacaftor pharmacokinetics was evaluated using a population pharmacokinetics analysis of data from clinical studies of lumacaftor given in combination with ivacaftor.
St John's wort (Υπερικόν το διάτρητον, Hypericum perforatum)
St. John's wort (Hypericum perforatum)
Μελέτες τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων που αφορούν τη συγχορήγηση lumacaftor και ivacaftor δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο αναφορικά με το ενδεχόμενο προσθετικών ή/και συνεργικών τοξικοτήτων.
Repeat-dose toxicity studies involving the co-administration of lumacaftor and ivacaftor revealed no special hazard for humans in terms of potential for additive and/or synergistic toxicities.
Επιπλέον, μια κλινική μελέτη με μονοθεραπεία με ivacaftor έδειξε ότι το ivacaftor είναι ένας ασθενής αναστολέας της P-gp.
Additionally, a clinical study with ivacaftor monotherapy showed that ivacaftor is a weak inhibitor of P-gp.