natgillin/translations-raw huggingface dataset:
• Μετά την απόψυξη, αναμίξτε το φάρμακο απαλά με το μασάζ του σάκκου έγχυσης μέχρι ότου το περιεχόμενο είναι ομοιόμορφο.
• After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
• φλεγμονή στον λαιμό
• inflammation of the throat
Πριν από την έγχυση, πρέπει να επιβεβαιωθεί ότι η ταυτότητα του ασθενούς ταιριάζει με τις ειδικές πληροφορίες για τον ασθενή στο σακίδιο (-α) έγχυσης του Zynteglo.
Before infusion, it must be confirmed that the patient's identity matches the unique patient information on the Zynteglo infusion bag(s).
Η μέση (ελάχιστη, μέγιστη) δόση βουσουλφάνης ήταν 3,50 (2,5, 5,0) mg / kg / ημέρα (Ν = 32).
The median (min, max) busulfan dose was 3.50 (2.5, 5.0) mg/kg/day (N=32).
Η συγκέντρωση είναι 1,2-20 × 106 CD34+ (βλαστοκύτταρα αίματος) ανά χιλιοστόλιτρο.
The concentration is 1.2-20 × 106 CD34+ cells (blood stem cells) per millilitre.
- αν είστε έγκυος ή θηλάζετε - έχετε προηγουμένως λάβει γονιδιακή θεραπεία με βλαστικά κύτταρα του αίματός σας - σε περίπτωση αλλεγίας σε οποιοδήποτε από τα συστατικά των φαρμάκων που θα σας δοθούν για κινητοποίηση και χημειοθεραπεία (βλ.
- are allergic to any of the ingredients of this medicine (listed in section 6) - are pregnant or breast-feeding - have previously received gene therapy of your blood stem cells - are allergic to any of the ingredients in the medicines you will be given for mobilisation and chemotherapy (see section 3).
Το φύλλο πληροφοριών παρτίδας περιλαμβάνεται στο εσωτερικό του καπακιού του περιέκτη μεταφοράς σε ψύξη που χρησιμοποιείται για τη μεταφορά του Zynteglo.
The Lot Information Sheet is included inside the lid of the cryoshipper used to transport Zynteglo.
Χορηγήστε κάθε σάκο έγχυσης μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης σε χρονικό διάστημα μικρότερο από 30 λεπτά.
Administer each infusion bag via intravenous infusion over a period of less than 30 minutes.
Πρέπει να λαμβάνονται υπόψη οι αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα μεταξύ μέσων χηλίωσης σιδήρου και του μυελοαφαιρετικού παράγοντα ρύθμισης.
Drug-drug interactions between iron chelators and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Ο διάμεσος (min, max) χρόνος για διάρκεια μετάγγισης RBC ήταν 0,95 (0,5, 1,1) μήνες μετά την έγχυση του Zynteglo.
The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.95 (0.5, 1.1) months following Zynteglo infusion.
• μούδιασμα ή μυρμήγκιασμα των χεριών, των ποδιών ή των άκρων
• tingling or numbness of the hands, feet, or mouth
Ασθενείς που παρουσιάζουν ανεπάρκεια εμφύτευσης ουδετερόφιλων θα πρέπει να λαμβάνουν θεραπεία διάσωσης με εφεδρική συλλογή (βλ.
Patients who experience neutrophil engraftment failure should receive rescue treatment with the back-up collection (see section 4.2).
Μετά την απόψυξη, αναμίξτε απαλά το φαρμακευτικό προϊόν κάνοντας μαλάξεις στον σάκο έγχυσης έως ότου το περιεχόμενο να είναι ομοιόμορφο.
After thaw, mix the medicinal product gently by massaging the infusion bag until all of the contents are uniform.
Προετοιμασία για την έγχυση
Preparation for the infusion
Ο ελάχιστος αριθμός στόχου των κυττάρων CD34+ που πρέπει να συλλεχθούν είναι 12 × 106 CD34+ κύτταρα/kg.
The minimum target number of CD34+ cells to be collected is 12 × 106 CD34+ cells/kg.
Όλοι οι ασθενείς με γονότυπους μη β0/β0 έλαβαν προφύλαξη κατά των επιληπτικών κρίσεων με παράγοντες άλλους από την φαινυτοΐνη πριν από την έναρξη της βουσουλφάνης.
All patients with non-β0/β0 genotypes received anti-seizure prophylaxis with agents other than phenytoin prior to initiating busulfan.
Πώς να αποθηκεύσετε το Zynteglo
How to store Zynteglo
Η HbAT87Q παρέμεινε γενικά σταθερή έως τον Μήνα 24 με διάμεση (ελάχιστη, μέγιστη) τιμή 6,44 (1,1, 10,1) g/dl (N=14, HGB-204 και HGB-205) και μέσω μακροχρόνιας παρακολούθησης στο LTF-303, αποδεικνύοντας σταθερή ενσωμάτωση του γονιδίου βA-T87Q-σφαιρίνης σε μακροπρόθεσμες HSCs και σταθερή έκφραση του γονιδίου βA-T87Q -σφαιρίνης σε κύτταρα της ερυθροειδούς γραμμής.
HbAT87Q remained generally stable through Month 24 with a median (min, max) of 6.44 (1.1, 10.1) g/dL (N=14, HGB-204 and HGB-205), and through long-term follow-up in LTF-303, demonstrating stable integration of the βA-T87Q-globin gene into long-term HSCs and stable expression of the βA-T87Q-globin gene in cells of the erythroid lineage.
Όλοι οι ασθενείς έλαβαν Zynteglo με μέση (ελάχιστη, μέγιστη) δόση 7,80 × 106 (5,0, 19,4) κύτταρα CD34+ / kg ως ενδοφλέβια έγχυση (Ν = 32).
All patients were administered Zynteglo with a median (min, max) dose of 7.80 × 106 (5.0, 19.4) CD34+ cells/kg as an intravenous infusion (N=32).
Υποξία, επίσταξη
Hypoxia, Epistaxis
• πόνος στο στόμα
• soreness of the mouth
• δυσφορία στο στομάχι με ναυτία και έμετο
• stomach discomfort with nausea and vomiting
Συχνές (≥1/100 έως <1/10)
Common (≥1% - <10%)
Τουλάχιστον 6 ημέρες πριν από την έγχυση του Zynteglo
At least 6 days before Zynteglo infusion
• πόνος και πρήξιμο του βλεννογόνου του πεπτικού σωλήνα από το στόμα ως τον πρωκτό
• soreness and swelling of the digestive tract lining which runs from the mouth to the anus
Η ελάχιστη συνιστώμενη δόση του Zynteglo είναι 5.0 × 106 CD34+ κύτταρα/kg.
The minimum recommended dose of Zynteglo is 5.0 × 106 CD34+ cells/kg.
Μέσες (min, max) φορές έως μη υποστηριζόμενες μετρήσεις αιμοπεταλίων ≥ 50 × 109/L και ≥100 × 109/L ήταν 52 (20, 268) ημέρες και 63 (20, 1231) ημέρες αντίστοιχα.
≥100 × 109/L were 52 (20, 268) days and 63 (20, 1231) days, respectively.
Δεν πρέπει να λαμβάνετε υδροξυουρία (ένα φάρμακο για αιματολογικές διαταραχές) ή φάρμακα για HIV λοίμωξη τουλάχιστον ένα μήνα πριν υποβληθείτε σε κινητοποίηση έως τουλάχιστον 7 ημέρες μετά την έγχυση Zynteglo (βλέπε επίσης παράγραφο 3, Πώς χορηγείται το Zynteglo).
You should not take hydroxyurea (a medicine for blood disorders) or any medicines for HIV infection from at least one month before you undergo mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see also section 3, How Zynteglo is given).
ΚΑΤΟΧΟΣ ΚΑΙ ΑΡΙΘΜΟΣ ΑΔΕΙΑΣ ΚΥΚΛΟΦΟΡΙΑΣ
MARKETING AUTHORISATION HOLDER AND NUMBER
Μην επαναψύχετε μετά την απόψυξη.
Do not re-freeze after thawing.
o Είναι απαραίτητη μια αρνητική ορολογική δοκιμασία για τον ιό HIV για να εξασφαλιστεί η αποδοχή υλικού αφαίρεσης για την παραγωγή του Zynteglo.
o A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
Πως δίνεται το Zynteglo
How Zynteglo is given
Η συνολική Hb παρέμεινε σταθερή στο 24ο μήνα με μέση τιμή (min, max) 10,60 (8,8, 13,7) g / dL (N = 12) και στο Μήνα 36 με διάμεση (ελάχιστη, μέγιστη) 11,30 (7,8, 13,5) / dL (Ν = 11).
Total Hb remained stable at Month 24 with a median (min, max) of 10.60 (8.8, 13.7) g/dL (N=12) and at Month 36 with a median (min, max) of 11.30 (7.8, 13.5) g/dL (N=11).
• ξηρά χείλη
• dry lips
Πίνακας 1 Ανεπιθύμητες ενέργειες που αποδίδονται στην κινητοποίηση / αφαίρεση Κατηγορία οργάνου συστήματος (SOC)
Adverse reactions attributed to mobilisation/apheresis System Organ Class (SOC) Very Common (≥10%)
HGB-207 και HGB-212 βρίσκονται σε εξέλιξη ανοιχτού τύπου μελέτες Φάσης 3 24 μηνών ανοικτής ετικέτας, οι οποίες προγραμματίζονται να περιλαμβάνουν περίπου 39 ενήλικες, εφήβους και παιδιά με
HGB-207 and HGB-212 are ongoing Phase 3 open-label, single-arm 24-month studies that are planned to include approximately 39 adults, adolescents, and children with TDT (N=23, HGB-207;
• Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει γενετικώς τροποποιημένα ανθρώπινα κύτταρα αίματος.
• This medicinal product contains genetically modified human blood cells.
Ο θεράπων ιατρός θα πρέπει να επιβεβαιώσει ότι η μεταμόσχευση HSC είναι κατάλληλη για τον ασθενή πριν ξεκινήσει η μυελοαφαιρετική προετοιμασία (βλ.
The treating physician should confirm that HSC transplantation is appropriate for the patient before myeloablative conditioning is initiated (see section 4.4).
Ο διάμεσος χρόνος (min, max) διάρκειας μετάγγισης RBC ήταν 0,46 (0,2, 5,8) μήνες μετά την έγχυση του Zynteglo.
The median (min, max) time to last RBC transfusion was 0.46 (0.2, 5.8) months following Zynteglo infusion.
3521AZ Utrecht Ολλανδία medinfo@bluebirdbio.com
3521AZ Utrecht The Netherlands medinfo@bluebirdbio.com
• μείωση βάρους
• weight decreased
Το Zynteglo δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με ηπατική ανεπάρκεια.
Zynteglo has not been studied in patients with hepatic impairment.
Επίσταξη, φλεγμονή του φάρυγγα
Epistaxis, Pharyngeal inflammation
Μελέτες HGB-207 και HGB-212
Studies HGB-207 and HGB-212
Πρέπει να λαμβάνονται υπόψη ειδοποιήσεις και προφυλάξεις στους παράγοντες κινητοποίησης και στον μυελοαφαιρετικό παράγοντα ρύθμισης.
Warnings and precautions of the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Στις κλινικές μελέτες, έχουν χορηγηθεί δόσεις έως 20 × 106 CD34+ κύτταρα/kg.
In clinical studies doses up to 20 × 106 CD34+ cells/kg have been administered.
C-αντιδρώσα πρωτεϊνη αυξημένη, ασπέργιλλο εξέταση θετική, κάλιο αίματος μειωμένο, σωματικό βάρος μειωμένο, αλκαλική φωσφατάση αίματος μειωμένη, μαγνήσιο αίματος μειωμένο, ταχέως εκπνεόμενη ροή μειωμένη, πρωτεϊνη ολική μειωμένη, λευκωματίνη αίματος μειωμένη, αριθμός δικτυοερυθροκυττάρων μειωμένος, αναλογία δικτυοερυθροκυττάρων μειωμένη
C-reactive protein increased, Aspergillus test positive, Blood potassium decreased, Weight decreased, Blood alkaline phosphatase decreased, Blood magnesium decreased, Forced expiratory flow decreased, Protein total decreased, Blood albumin decreased, Reticulocyte count decreased, Reticulocyte percentage decreased
Δεκαοκτώ ενήλικες και έφηβοι με TDT με γονότυπο μη β0/β0 έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με Zynteglo σε μελέτες Φάσης 3 (N = 15, HGB-207, N = 3, HGB-212) και τη μέση (ελάχιστη, μέγιστη) ήταν 10,0 (1,3, 22,2) μήνες.
Eighteen adults and adolescents with TDT with a non-β0/β0 genotype have been treated with Zynteglo in Phase 3 studies (N=15, HGB-207; N=3, HGB-212) and their median (min, max) duration of follow-up was 10.0 (1.3, 22.2) months.
• σκούρες κηλίδες στο δέρμα
• dark patches on skin
• Βεβαιωθείτε ότι η ταυτότητα του ασθενούς ταιριάζει με τις μοναδικές πληροφορίες ταυτοποίησης ασθενούς που βρίσκονται στην τσάντα έγχυσης Zynteglo.
• Confirm that patient identity matches the unique patient identification information located on the Zynteglo infusion bag(s).
Ενδιάμεσα αποτελέσματα: - σε κάθε ετήσια ανανέωση - Δεκέμβριος
Interim results: - at each annual renewal - Dec. 2024 - Dec. 2034
Περιεχόμενο της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες Τι περιέχει το Zynteglo - Η δραστική ουσία του Zynteglo αποτελείται από τα ίδια σας τα βλαστοκύτταρα που περιέχουν λειτουργικά αντίγραφα του γονιδίου βήτα-σφαιρίνης που μπορούν να μετρηθούν στο αίμα σας.
- The active substance of Zynteglo consists of your own blood stem cells that contain functional copies of the beta-globin gene that can be measured in your blood.
• πόνος στο στομάχι, στομάχι, δυσκοιλιότητα, διάρροια
• stomach pain, upset stomach, constipation, diarrhoea
(g/dL) σε 6 μήνες*
Hb (g/dL) at 6 months*
Οι ασθενείς έλαβαν διάμεση τιμή (ελάχιστη, μέγιστη) τον Μήνα 6 HbAT87Q από 4,90 (1,0, 9,6) g/dL στις έρευνες Φάσης 1/2 (N=14, HGB-204 και HGB-205) και 9,49 (3,4, 10,6) g/dL στην τρέχουσα μελέτη Φάσης 3 (N=11), HGB-207).
Patients had a Month 6 median (min, max) HbAT87Q of 4.90 (1.0, 9.6) g/dL in the Phase 1/2 studies (N=14, HGB-204 and HGB-205) and 9.49 (3.4, 10.6) g/dL in the ongoing Phase 3 study (N=11, HGB-207).
Προκειμένου να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Zynteglo σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) που δεν έχουν γονότυπο β0/β0, ο ΚΑΚ πρέπει να υποβάλλει ενδιάμεσα και τελικά δεδομένα για τη Μελέτη HGB-207
In order to confirm the efficacy and safety of Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β-thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should submit interim and final data on Study HGB-207
Ειδικές προειδοποιήσεις και προφυλάξεις κατά τη χρήση Ανιχνευσιμότητα
4.4 Special warnings and precautions for use
• οίδημα στο πρόσωπο
• swelling of the face
Η διάμεση (ελάχιστη, μέγιστη) ολική Hb στο 6ο μήνα για ασθενείς που δεν είχαν λάβει μετάγγιση για τις προηγούμενες 60 ημέρες ήταν 11.90 (8,4, 13,3) g / dL (N = 11).
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 11.90 (8.4, 13.3) g/dL (N=11).
• αλλαγές στη βιοχημεία του αίματος, που μπορεί να υποδείξουν χαμηλό ασβέστιο, χαμηλό κάλιο, χαμηλό μαγνήσιο, χαμηλό νάτριο, χαμηλά φωσφορικά, μείωση σε πρωτεΐνη ή μείωση σε λευκωματίνη
• changes in blood chemistry which may indicate low calcium, low potassium, low magnesium,
Αναγνωριστικό σάκου:
Bag ID:
Μη παρεμβατική μετεγκριτική μελέτη ασφάλειας και αποτελεσματικότητας: Για τον περαιτέρω χαρακτηρισμό και το πλαίσιο της μακροπρόθεσμης ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του Zynteglo σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) που δεν έχουν γονότυπο β0/β0, ο ΚΑΚ θα πρέπει να διεξάγει και να υποβάλλει τα αποτελέσματα μιας μελέτης βασισμένης σε δεδομένα από ένα μητρώο προϊόντων (REG-501) και να χρησιμοποιεί δεδομένα για ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταγγίσεις ή/και ασθενείς με αλλογενή HSCT και συμβατότητα HLA από ένα καθιερωμένο ευρωπαϊκό μητρώο ως συγκριτική ομάδα.
Zynteglo in patients 12 years and older with transfusion-dependent β thalassaemia (TDT) who do not have a β0/β0 genotype, the MAH should conduct and submit the results of a study based on data from a product registry (REG501) and use data on patients treated with transfusions and/or HLA-matched allogenic HSCT treated patients from an established European registry as a comparator group.
Η διάμεση (ελάχιστη, μέγιστη) ολική Hb στο 6ο μήνα για ασθενείς που δεν έλαβαν μετάγγιση για τις προηγούμενες 60 ημέρες ήταν 10,60 (7,6, 13,4) g / dL (N = 11).
The median (min, max) total Hb at Month 6 for patients who had not received a transfusion for the prior 60 days was 10.60 (7.6, 13.4) g/dL (N=11).
Σε διάστημα 48 μηνών μετά την έγχυση του Zynteglo για ασθενείς που πέτυχαν ΤΙ, η διάμεση (ελάχιστη, μέγιστη) μείωση των επιπέδων φερριτίνης στον ορό από την αρχική τιμή ήταν 75,02% (39,2, 84,8) (N = 3, HGB-204, N = 2, HGB-205).
At 48 months after infusion of Zynteglo for patients who achieved TI, the median reduction (min, max) in serum ferritin levels from baseline was 75.02% (39.2, 84.8) (N=3, HGB-204; N=2, HGB-205).
Η μεταμόσχευση HSC πρέπει να είναι κατάλληλη για ασθενή με TDT, ώστε να μπορεί να λάβει θεραπεία με Zynteglo (βλ.
HSC transplantation must be appropriate for a patient with TDT to be treated with Zynteglo (see section 4.4).
Για να προστεθούν βλαστοκύτταρα αίματος που περιέχουν λειτουργικά αντίτυπα της βήτα-σφαιρίνης στον μυελό των οστών σας.
To add blood stem cells containing functional copies of the beta-globin into your bone marrow.
Είναι απαραίτητη μια αρνητική ορολογική δοκιμασία για τον HIV για να εξασφαλιστεί η αποδοχή του υλικού της αφαίρεσης για την παρασκευή του Zynteglo.
A negative serology test for HIV is necessary to ensure acceptance of apheresis material for Zynteglo manufacturing.
Λεπτομερείς πληροφορίες για το παρόν φαρμακευτικό προϊόν είναι διαθέσιμες στον δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων: http://www.ema.europa.eu.
Detailed information on this medicinal product is available on the website of the European Medicines Agency http://www.ema.europa.eu <, and on the website of {name of MS Agency (link)}>.
Το γονίδιο βA-T87Q-σφαιρίνη μπορεί να ποσοτικοποιηθεί σε σχέση με άλλα είδη σφαιρίνης στο περιφερικό αίμα χρησιμοποιώντας υγρή χρωματογραφία υψηλής απόδοσης.Η έκφραση της βA-T87Q-σφαιρίνης έχει σχεδιαστεί για τη διόρθωση της ανισορροπίας β/α-σφαιρίνης σε ερυθροειδή κύτταρα ασθενών με TDT και έχει τη δυνατότητα να αυξήσει την ολική Hb σε φυσιολογικά επίπεδα και να εξαλείψει την εξάρτηση από χρόνιες μεταγγίσεις RBC.
βA-T87Q-globin expression is designed to correct the β/α-globin imbalance in erythroid cells of patients with TDT and has the potential to increase total Hb to normal levels and eliminate dependence on chronic RBC transfusions.
Τελικά αποτελέσματα: Δεκέμβριος
Final results: December 2024
• πρόωρη εμμηνόπαυση
• premature menopause
Φυλάσσετε σε φάση ατμού υγρού αζώτου στους ≤-140°C μέχρι να είναι έτοιμο για απόψυξη και χορήγηση.
Store in the vapour phase of liquid nitrogen at ≤-140°C until ready for thaw and administration.
Πρέπει να λαμβάνονται υπόψη αντενδείξεις στους παράγοντες κινητοποίησης και στον μυελοαφαιρετικό παράγοντα ρύθμισης.
Contraindications to the mobilisation agents and the myeloablative conditioning agent must be considered.
Καθυστερημένη εμφύτευση αιμοπεταλίων
Delayed platelet engraftment
Μία μαγνητική τομογραφία ήπατος θα πρέπει να πραγματοποιείται σε όλους τους ασθενείς πριν από τη μυελοκαταστατική προετοιμασία.
MRI of the liver should be performed on all patients prior to myeloablative conditioning.
Μεταξύ αυτών των 4 ασθενών, ο διάμεσος σταθμισμένος μέσος όρος (ελάχιστο, μέγιστο) Hb κατά τη διάρκεια της ΤΙ ήταν 12,42 (11,5, 12,6) g/dL (Πίνακας 5).
Among these 4 patients, the median (min, max) weighted average Hb during TI was 12.42 (11.5, 12.6) g/dL (Table 5).
Ηπατική φλεβο-αποφρακτική ασθένεια
Hepatic veno-occlusive disease
Το Zynteglo δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με νεφρική ανεπάρκεια.
Zynteglo has not been studied in patients with renal impairment.
Κρατήστε τον/τους σάκο(ους) έγχυσης στην/στις μεταλλική(ές) κασέτα(ες).
Keep the infusion bag(s) in the metal cassette(s).
• πόνος στην πλάτη, οστά, δέρμα, άκρα, πρωκτό ή μύες
• pain in back, bone, skin, limbs, anus, or muscles
Για να μετακινήσει τα βλαστικά κύτταρα του αίματος από τον μυελό των οστών σας στη ροή του αίματός σας.
Mobilisation medicine is given To move the blood stem cells from your bone marrow into your blood stream.
Διάρκεια ζωής
Duration of TI
• Βεβαιωθείτε ότι το Zynteglo είναι τυπωμένο στον σάκο έγχυσης.
• Confirm that Zynteglo is printed on the infusion bag(s).
• αίσθηση αδιαθεσίας (ναυτία)
• feeling sick (nausea)
Δεν υπάρχουν επαρκή δεδομένα έκθεσης για την παροχή ακριβούς σύστασης σχετικά με τη διάρκεια της αντισύλληψης μετά από θεραπεία με Zynteglo.
Women of childbearing potential/Contraception in males and females There are insufficient exposure data to provide a precise recommendation on duration of contraception following treatment with Zynteglo.
WA Hb κατά την διάρκειαTI (g/dL)
WA Hb during TI (g/dL)
Χρήση αντι-ρετροϊκών και υδροξυουρίας
Anti-retroviral and hydroxyurea use
• αιμορραγία και μωλωπισμός
• bleeding or bruising
• Το πακέτο πληροφοριών για τον ασθενή θα πρέπει να περιέχει τα ακόλουθα: o Φύλλο οδηγιών χρήσης o Οδηγό ασθενούς / φροντιστή o Κάρτα ειδοποίησης ασθενούς
o Package leaflet o A patient/carer guide o A patient alert card
Όγκοι μετάγγισης πριν τη θεραπεία (ml / kg / έτος) median (min, max)
(mL/kg/year) median (min, max)
• αύξηση ή μείωση των λευκών αιμοσφαιρίων
• increase or decrease in white blood cells
Ωοθηκική ανεπάρκεια, έμμηνος ρύση ακανόνιστη, πρόωρη εμμηνόπαυση, ωοθυλακιοτρόπος ορμόνη αίματος αυξημένη, τεστοστερόνη αίματος μειωμένη
Ovarian failure, Menstruation irregular, Premature menopause, Blood follicle stimulating hormone increased, Blood testosterone decreased
Μετά την έγχυση του Zynteglo, τα μεταμοσχευμένα HSC από τα κύτταρα CD34+ εμφυτεύονται στον μυελό των οστών και διαφοροποιούνται για να παράγουν RBCs που περιέχουν βιολογικά ενεργό γονίδιο β A-T87Q-σφαιρίνης (τροποποιημένη πρωτεΐνη β-σφαιρίνης) που θα συνδυαστεί με α-σφαιρίνη για να παράγει λειτουργική Hb που περιέχει βA-T87Q-σφαιρίνη (HbAT87Q).
After Zynteglo infusion, transduced CD34+ HSCs engraft in the bone marrow and differentiate to produce RBCs containing biologically active βA-T87Q-globin (a modified β-globin protein) that will combine with α-globin to produce functional Hb containing βA-T87Q-globin (HbAT87Q).
Η χηλίωση του σιδήρου θα πρέπει να διακοπεί τουλάχιστον 7 ημέρες πριν από τη μυελοκατασταλτική θεραπεία.
Iron chelation should be stopped at least 7 days prior to myeloablative conditioning.
Αλωπεκία, κνησμός, υπέρχρωση δέρματος
Alopecia, Pruritus, Skin hyperpigmentation
Εμπύρετη ουδετεροπενία, ουδετεροπενία, θρομβοπενία, λευκοπενία, αναιμία
Febrile neutropenia, Neutropenia, Thrombocytopenia, Leukopenia, Anaemia
Η μέση συγκέντρωση σιδήρου στον ορό (ελάχιστη, μέγιστη) κατά την έναρξη ήταν 3778,7 (784, 22517) pmol / L και η διάμεση συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ ήταν 6,75 (1,0, 41,0) mg / g (N = 10, HGB 204, N = 4, HGB 205, Ν = 15, HGB
The median (min, max) serum ferritin at baseline was 3778.7 (784, 22517) pmol/L and median (min, max) liver iron concentration was 6.75 (1.0, 41.0) mg/g (N=10, HGB-204; N=4, HGB-205; N=15, HGB-207; N=3, HGB-212).
Ζάλη, Λήθαργος, Δυσγευσία
Dizziness, Lethargy, Dysgeusia
Ζάλη, Δυσανεξία κεφαλής, Παραισθησία
Dizziness, Head discomfort, Paraesthesia
Η AUC0-24h μετρήθηκε την Ημέρα 1 προς ενημέρωση της δόσης για την Ημέρα 3.
AUC0-24h was measured on Day 1 and informed the dose for Day 3; the median (min, max) estimated daily AUC was
• αντίδραση της θέσης ένεσης
• injection site reaction
TDT (N = 23, HGB 207, N = 16, HGB-212), των οποίων 29 έχουν γονότυπο β0/β0 (N = 23, HGB-207,
N=16, HGB-212), of whom 29 have a non-β0/β0 genotype (N=23, HGB-207; N=6, HGB-212) and 10 have a β0/β0 genotype in HGB-212.
ΟΝΟΜΑΣΙΑ ΤΟΥ ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΟΥ ΠΡΟΪΟΝΤΟΣ Zynteglo 1,2-20 × 106 κύτταρα/mL διασπορά προς έγχυση.
Zynteglo 1.2-20 × 106 cells/mL dispersion for infusion.
Μετά την έγχυση του Zynteglo, η χειλίωση σιδήρου πραγματοποιήθηκε με διακριτική ευχέρεια του ιατρού.
After Zynteglo infusion patient iron chelation was managed at physician discretion.
Το Zyntegol χορηγείται στάγδην (έγχυση) σε φλέβα.
Zynteglo is given by a drip (infusion) into a vein.
Θα πρέπει να εξεταστεί το ενδεχόμενο συχνών μετρήσεων αιμοπεταλίων σύμφωνα με ιατρική γνωμάτευση μέχρι να επιτευχθεί η εμφύτευση των αιμοπεταλίων και η ανάκτηση αιμοπεταλίων.
Platelet counts should be monitored according to medical judgment until platelet engraftment and platelet recovery are achieved.
Φλεγμονή βλεννογόνου, Οίδημα προσώπου, υποθερμία, αίσθηση ψυχρού, άλγος, ξήρωση
Mucosal inflammation, Face oedema, Hypothermia, Feeling cold, Pain, Xerosis
Οι ασθενείς δεν πρέπει να λαμβάνουν αντιρετροϊκά φαρμακευτικά προϊόντα ή υδροξυουρία τουλάχιστον ένα μήνα πριν από την κινητοποίηση και μέχρι τουλάχιστον 7 ημέρες μετά την έγχυση Zynteglo (βλέπε παράγραφο 4.4).
Patients should not take anti-retroviral medicinal products or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.4).
Ολλανδία e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
The Netherlands e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
Επώνυμο:
EXP:
Οι ασθενείς δεν πρέπει να λαμβάνουν αντιρετροϊκά φάρμακα ή υδροξυουρία τουλάχιστον ένα μήνα πριν από την κινητοποίηση και μέχρι τουλάχιστον 7 ημέρες μετά την έγχυση Zynteglo (βλέπε παράγραφο 4.5).
Patients should not take anti-retroviral medications or hydroxyurea from at least one month prior to mobilisation until at least 7 days after Zynteglo infusion (see section 4.5).
Σπληνομεγαλία, λευκοκυττάρωση
Splenomegaly, Leukocytosis
Πίνακα 4).
Table 4
Περιφερική νόσος του ήπατος, αμινοτρανσφεράση της αλανίνης αυξημένη, ασπαρτική αμινοτρανσφεράση αυξημένη, χολερυθρίνη αίματος αυξημένη
Veno-occlusive liver disease, Alanine aminotransferase increased, Aspartate aminotransferase increased, Blood bilirubin increased
Δεν υπάρχουν διαθέσιμα κλινικά δεδομένα για την έκθεση κατά την κύηση.
No clinical data on exposed pregnancies are available.
ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ ΠΟΥ ΠΡΕΠΕΙ ΝΑ ΑΝΑΓΡΑΦΟΝΤΑΙ ΣΤΗΝ ΕΞΩΤΕΡΙΚΗ ΣΥΣΚΕΥΑΣΙΑΜΕΤΑΛΛΙΚΗ ΚΑΣΕΤΑ
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING - METAL CASSETTE NAME OF THE MEDICINAL PRODUCT
Υποκαλιαιμία, υπομαγνησιαιμία
Hypokalaemia, Hypomagnesaemia
Αυπνία
Insomnia
ΦΑΡΜΑΚΟΤΕΧΝΙΚΗ ΜΟΡΦΗ ΚΑΙ ΠΕΡΙΕΧΟΜΕΝΟ Διασπορά προς έγχυση
PHARMACEUTICAL FORM AND CONTENTS
Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας και Παρασκευαστής bluebird bio (Netherlands) B.V.
Marketing Authorisation Holder and Manufacturer bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
Χολοκυστίτιδα, χολολιθίαση, ηπατομεγαλία, ίκτερος, αυξημένη τρανσαμινάση, γγλουταμυλτρανσφεράση αυξημένη
Cholecystitis, Cholelithiasis, Hepatomegaly, Jaundice, Transaminases increased, Gamma-glutamyltransferase increased