natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Στα κουνέλια, αναπτυξιακή τοξικότητα παρατηρήθηκε μόνο σε δόσεις τοξικές για τη μητέρα (βλ. παράγραφο 5.3).
In rabbits, developmental toxicity was observed only at maternally toxic doses (see section 5.3).
Σε περίπτωση διπλής μετάλλαξης σε διαφορετικά χρωμοσώματα (μόνο στις γυναίκες), ο ασθενής αποκρίνεται εφόσον συμπεριλαμβάνεται στον Πίνακα 2 οποιαδήποτε εκ των δύο μορφών μετάλλαξης.
If a double mutation is present on different chromosomes (only in females) that patient is amenable if either one of the individual mutations is present in Table 2.
Στη μελέτη εμβρυικής τοξικότητας σε κουνέλια διαπιστώθηκαν, μεταξύ άλλων, περιστατικά εμβρυικού θανάτου, μείωσης του μέσου εμβρυικού βάρους, καθυστερημένης οστεοποίησης, καθώς και ελαφρώς αυξημένη συχνότητα ελασσόνων σκελετικών ανωμαλιών, μόνο σε δόσεις συνδεόμενες με τη μητρική τοξικότητα.
In the rabbit embryo-foetal toxicity study, findings including embryo-foetal death, a reduction in mean foetal weight, retarded ossification, and slightly increased incidences of minor skeletal abnormalities were observed only at doses associated with maternal toxicity.
Επιπλέον, η μιγαλαστάτη δεν είναι αναστολέας ούτε υπόστρωμα των CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 ή 3A4/5.
Furthermore, migalastat is not an inhibitor or a substrate of CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1, or 3A4/5.
Εάν παραλειφθεί εντελώς η δόση μίας ημέρας, ο ασθενής θα πρέπει να πάρει τη δόση του Galafold που χάθηκε μόνον εάν αυτό συμβεί εντός 12 ωρών από την κανονική ώρα λήψης της δόσης.
If a dose is missed entirely for the day, the patient should take the missed dose of Galafold only if it is within 12 hours of the normal time the dose is taken.
ΑΓΝΩΣΤΟ (Exon2_4dup?)
UNKNOWN (Exon2_4dup?)
Από ανάλυση της σύνθετης κλινικής έκβασης της δοκιμής σε ασθενείς με προηγούμενη ERT συμπεριλαμβανομένων νεφρικών, καρδιακών και καρδιαγγειακών συμβαμάτων, ή θανατηφόρων περιστατικών, προέκυψε ότι η συχνότητα συμβαμάτων στην ομάδα θεραπείας με Galafold ήταν 29% σε σύγκριση με 44% στην ομάδα της ERT σε διάρκεια 18 μηνών.
In the ERT-experienced trial, an analysis of a composite clinical outcome composed of renal, cardiac, and cerebrovascular events, or death, showed that the frequency of events observed in the Galafold treatment group was 29% compared to 44% in the ERT group over 18 months.
Δεδομένης της απουσίας παρόμοιων ευρημάτων στους θηλυκούς επίμυες, της απουσίας ευρημάτων στις δοκιμές γονοτοξικότητας ή στη μελέτη καρκινογένεσης στους ποντικούς Tg.rasH2 και της απουσίας προ-νεοπλασιακών ευρημάτων στο πάγκρεας τρωκτικών ή πιθήκων, τα ευρήματα στους αρσενικούς επίμυες δεν θεωρούνται ότι σχετίζονται με τη θεραπεία, η δε σημασία τους για τους ανθρώπους είναι άγνωστη.
In the absence of similar findings in females, no findings in the genotoxicity battery or in the carcinogenicity study with Tg.rasH2 mice, and no pre-neoplastic pancreatic findings in the rodents or monkeys, this observation in male rats is not considered related to treatment and its relevance to humans is unknown.
Ανάλογα με το είδος της μετάλλαξης (αλλαγής) στο γονίδιο που παράγει την α-Gal A επέρχεται διαταραχή στη λειτουργία του ενζύμου ή η πλήρης έλλειψή του.
Depending upon the kind of mutation (change) in the gene that produces α-Gal A, the enzyme does not work properly or is completely absent.
Η νόσος Fabry προκαλείται λόγω έλλειψης ή διαταραχής της λειτουργίας ενός ενζύμου που ονομάζεται άλφα-γαλακτοσιδάση A (α-Gal A).
Fabry disease is caused by the lack of or a faulty enzyme called alpha-galactosidase A (α-Gal A).
Τι περιέχει το Galafold - Η δραστική ουσία είναι η μιγαλαστάτη.
What Galafold contains - The active substance is migalastat.
Δεν συνιστάται η χρήση του Galafold κατά τη διάρκεια της κύησης.
Galafold is not recommended during pregnancy.
Επομένως, λόγω της μειωμένης δραστηριότητας της -Gal A, το υπόστρωμα συσσωρεύεται προοδευτικά σε ευάλωτα όργανα και ιστούς, προκαλώντας τη νοσηρότητα και τη θνησιμότητα που συνδέονται με τη νόσο Fabry.
Reduced -Gal A activity is, therefore, associated with the progressive accumulation of substrate in vulnerable organs and tissues, which leads to the morbidity and mortality associated with Fabry disease.
Κατά τη διάρκεια της πρώτης περιόδου (18 μήνες), οι ασθενείς που είχαν ήδη υποβληθεί σε θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) τυχαιοποιήθηκαν για αλλαγή από την ERT στο Galafold ή συνέχεια με την ERT.
During the first period (18-months) ERT-experienced patients were randomised to switch from ERT to Galafold or continue with ERT.
Η ένδειξη ΑΓΝΩΣΤΟ στη στήλη «αλλαγή στην πρωτεϊνική αλληλουχία» υποδεικνύει ότι για να εξακριβωθούν οι αλλαγές που προκαλεί στην πρωτεϊνική αλληλουχία η μετάλλαξη δεν αρκεί να είναι γνωστές οι νουκλεοτιδικές αλλαγές, αλλά απαιτείται πειραματικός προσδιορισμός.
UNKNOWN in the column of ‘protein sequence change' indicate that the changes to the protein sequence caused by the mutations cannot be readily deduced from the nucleotide changes and need to be experimentally determined.
Βάσει της μεταβολικής οδού και της οδού απέκκρισης δεν αναμένεται η έκπτωση της ηπατικής λειτουργίας να επηρεάσει τη φαρμακοκινητική της μιγαλαστάτης.
From the metabolism and excretion pathways, it is not expected that a decreased hepatic function may affect the pharmacokinetics of migalastat.
Ορισμένες μεταλλάξεις του γονιδίου GLA μπορούν να έχουν ως αποτέλεσμα την παραγωγή ασταθών μεταλλαγμένων μορφών της α-Gal A. Η μιγαλαστάτη είναι φαρμακευτική πρωτεΐνη-συνοδός, σχεδιασμένη να συνδέεται εκλεκτικά, αναστρέψιμα και με υψηλή συγγένεια σε ενεργές θέσεις ορισμένων μεταλλαγμένων μορφών της -Gal A, οι γονότυποι των οποίων αναφέρονται ως μεταλλάξεις επιδεκτικές θεραπείας.
Certain GLA mutations can result in the production of abnormally folded and unstable mutant forms of α-Gal A. Migalastat is a pharmacological chaperone that is designed to selectively and reversibly bind with high affinity to the active sites of certain mutant forms of -Gal A, the genotypes of which are referred to as amenable mutations.
Η μιγαλαστάτη δεν είναι υπόστρωμα των μεταφορέων MDR1 ή BCRP, ούτε αναστολέας των ανθρώπινων μεταφορέων εκροής BCRP, MDR1, ή BSEP.
Migalastat is not a substrate for MDR1 or BCRP, nor is it an inhibitor of BCRP, MDR1, or BSEP human efflux transporters.
Για το 9% περίπου της συνολικής ραδιενέργειας δεν προσδιορίστηκε ο προορισμός του.
Approximately 9% of the total radioactivity was unassigned.
c.369+3_639+954del3129insT ΑΓΝΩΣΤΟ (del Exon3 και 4?)
c.369+3_639+954del3129insT UNKNOWN (del Exon3 and 4?)
c.207_369+651del814ins231 ΑΓΝΩΣΤΟ (del Exon2?)
c.207_369+651del814ins231 UNKNOWN (del Exon2?)
Ηλικιωμένος πληθυσμός Δεν απαιτείται προσαρμογή της δοσολογίας με βάση την ηλικία (βλ. παράγραφο 5.2).
Elderly population No dosage adjustment is required based on age (see section 5.2).
Η στειρότητα που συνδέεται με τη θεραπεία μιγαλαστάτης αναφέρθηκε σε περιπτώσεις κλινικά σημαντικής έκθεσης.
The infertility associated with migalastat treatment was reported at clinically relevant exposures.
Λαμβάνετε το καψάκιο Galafold κάθε δεύτερη ημέρα και τρυπήστε τον διάτρητο κύκλο στην καρτέλα της συσκευασίας κυψέλης τις ημέρες που δεν λαμβάνετε Galafold.
Take Galafold capsule every other day and punch out the perforated circle on the blister sleeve on the days you are not taking Galafold.
Οδηγίες ανοίγματος
Instructions to open
Το Galafold πρέπει να λαμβάνεται κάθε δεύτερη ημέρα.
Galafold is to be taken every other day.
ΤΟΠΟΘΕΤΗΣΤΕ την καρτέλα πίσω στη συσκευασία
PUSH card back into holder
Επιπλέον, η μιγαλαστάτη δεν είναι υπόστρωμα των μεταφορέων MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 ή OCT2 ούτε αναστολέας των ανθρώπινων μεταφορέων πρόσληψης OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 ή MATE2-K.
In addition, migalastat is not a substrate for MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3, or OCT2, nor is it an inhibitor of OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1, or MATE2-K human uptake transporters.
Η θεραπεία με Galafold στο πλαίσιο φαρμακοδυναμικών μελετών φάσης 2 είχε εν γένει ως αποτέλεσμα την αύξηση της δραστικότητας της ενδογενούς α-Gal στα λευκά αιμοσφαίρια, καθώς και στο δέρμα και στους νεφρούς της πλειονότητας των ασθενών.
Treatment with Galafold in Phase 2 pharmacodynamic trials generally resulted in increases in endogenous α-Gal A activity in WBCs, as well as in skin and kidney for the majority of patients.
Φαξ: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Fax: +353 (0) 1 588 6851 e-mail: info@amicusrx.co.uk
Παρόμοια αποτελέσματα παρατηρήθηκαν στο προκλινικό στάδιο, κατόπιν θεραπείας με άλλα ιμινο-σάκχαρα.
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars.
Η δέσμευση της μιγαλαστάτης σταθεροποιεί τις μεταλλαγμένες αυτές μορφές της -Gal A στο ενδοπλασματικό δίκτυο και διευκολύνει τη φυσιολογική μεταφορά τους στα λυσοσώματα.
Migalastat binding stabilizes these mutant forms of -Gal A in the endoplasmic reticulum and facilitates their proper trafficking to lysosomes.
Η διάμεση έκταση της έκθεσης στη δόση Galafold 123 mg κάθε δεύτερη ημέρα που κυκλοφορεί εμπορικά, σε ασθενείς που ολοκλήρωσαν τη μελέτη AT1001-041 ήταν 3,57 (±1,23 έτη (n=85).
The mean extent of exposure to the marketed dose of Galafold 123 mg QOD in patients completing study AT1001-041 was 3.57 (±1.23) years (n=85).
Μην λαμβάνετε το Galafold δύο συνεχόμενες ημέρες.
Do not take Galafold on two consecutive days.
ΑΓΝΩΣΤΟ
UNKNOWN
Περίπου το 5% της συνολικής ραδιενέργειας του δείγματος ήταν από στοιχεία των οποίων δεν ανιχνεύθηκε ο προορισμός.
Approximately 5% of the total sample radioactivity was unassigned components.
Στη δοκιμή με προηγούμενη ERT, τα επίπεδα του lyso-Gb3 στο πλάσμα παρέμειναν ελαφρά αυξημένα, αλλά παρέμειναν χαμηλά σε ασθενείς με μεταλλάξεις επιδεκτικές θεραπείας με το Galafold για τους 30 μήνες της διάρκειας της μελέτης.
In the ERT-experienced trial, plasma lyso-Gb3 levels slightly increased but remained low in patients with amenable mutations treated with Galafold for the 30 month duration of the study.
Πλήρης αναστροφή επήλθε 4 εβδομάδες μετά τη διακοπή του δοσολογικού σχήματος.
Complete reversibility was seen after 4 weeks off-dose.
Η απόλυτη βιοδιαθεσιμότητα (AUC) μίας δόσης 150 mg υδροχλωρικής μιγαλαστάτης χορηγούμενης από το στόμα ή μίας ενδοφλέβιας χορήγησης 150 mg διάρκειας 2 ωρών ήταν περίπου 75%.
The absolute bioavailability (AUC) for a single oral 150 mg migalastat hydrochloride dose or a single 2-hour 150 mg intravenous infusion was approximately 75%.
Γυναικεία γονιμότητα Δεν είναι γνωστό εάν αυτό το φάρμακο επηρεάζει τη γυναικεία γονιμότητα.
Fertility in women It is not yet known if this medicine affects fertility in women.
Δεν πρέπει να λαμβάνετε Galafold εάν λαμβάνετε ταυτόχρονα θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης.
You should not take Galafold if you are also receiving enzyme replacement therapy.
Εάν έχουν περάσει παραπάνω από 12 ώρες, ο ασθενής θα πρέπει να συνεχίσει τη λήψη Galafold στην επόμενη προγραμματισμένη ημέρα και ώρα σύμφωνα με το δοσολογικό σχήμα που προβλέπει λήψη δόσης κάθε δεύτερη ημέρα.
If more than 12 hours has passed the patient should resume taking Galafold at the next planned dosing day and time according to the every other day dosing schedule.
Υπάρχει περιορισμένος αριθμός δεδομένων που υποδεικνύουν ότι η χορήγηση μίας δόσης Galafold σε συνδυασμό με έγχυση καθιερωμένης θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης αυξάνει την έκθεση στην αγαλσιδάση έως 5 φορές.
Limited data suggest that co-administration of a single dose of Galafold and a standard enzyme replacement therapy infusion results in an increased exposure to agalsidase of up to 5-fold.
Η δεύτερη δοκιμή OLE (ΑΤ1001-042) περιελάμβανε ασθενείς που μεταφέρθηκαν τόσο από τη μελέτη OLE AT1001-041 όσο και απευθείας από τη μελέτη Φάσης 3 ATTRACT και συνεχίζεται.
The second OLE trial (AT1001-042) included patients that both transferred from OLE study AT1001-041 and directly from Phase 3 study ATTRACT, and is ongoing.Renal Function
Εμφάνιση του Galafold και περιεχόμενο της συσκευασίας Αδιαφανή μπλε και λευκά σκληρά καψάκια με το τύπωμα “A1001” σε μαύρο μελάνι, τα οποία περιέχουν λευκή έως ανοιχτή καφέ κόνι.
What Galafold looks like and contents of the pack Opaque, blue, and white hard capsules, marked with “A1001” in black ink, containing white to pale brown powder.
• Αύξηση βάρους
• Weight gain
Υπεύθυνες για τη νόσο Fabry είναι μεταλλάξεις στο γονίδιο GLA που προκαλούν ανεπάρκεια του λυσοσωμικού ενζύμου -γαλακτοσιδάση A (-Gal A), το οποίο είναι απαραίτητο για τον μεταβολισμό του γλυκοσφιγγολιπιδικού υποστρώματος (π.χ. GL-3, lyso-Gb3).
Fabry disease-causing mutations in the GLA gene result in a deficiency of the lysosomal enzyme -galactosidase A (-Gal A) that is required for glycosphingolipid substrate (e.g., GL-3, lyso-Gb3) metabolism.
Από την ίδια μελέτη προκύπτει ότι η αγαλσιδάση δεν επιδρά στη φαρμακοκινητική της μιγαλαστάτης.
This study also indicated that agalsidase has no effect on the pharmacokinetics of migalastat.
n=34) στην ομάδα του Galafold έναντι -1,03 mL/min/1,73 m
1.478; n=34) in the Galafold group compared to -1.03 mL/min/1.73 m
Τα επίπεδα της lyso-Gb3 στο πλάσμα παρέμειναν επίσης χαμηλά σε ασθενείς υπό θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ΕRT) για έως και 18 μήνες.
Plasma lyso- Gb3 levels also remained low in patients on ERT for up to 18 months.
Σε υγιείς εθελοντές, ο όγκος κατανομής (Vz/F) της μιγαλαστάτης κατόπιν αύξησης των εφάπαξ δόσεων από το στόμα (25-675 mg υδροχλωρικής μιγαλαστάτης) κυμάνθηκε από 77 έως 133 L, γεγονός που υποδεικνύει την ομαλή κατανομή της στους ιστούς.
In healthy volunteers, the volume of distribution (Vz/F) of migalastat following ascending single oral doses (25-675 mg migalastat HCl) ranged from 77 to 133 L, indicating it is well distributed into tissues and greater than total body water (42 litres).
Το φάρμακο αυτό δεν έχει μελετηθεί σε παιδιά και εφήβους ηλικίας κάτω των 16 ετών.
This medicine has not been studied in children and adolescents under the age of 16 years; therefore, the safety and efficacy in this age group has not been established.
Σκληρό καψάκιο μεγέθους 2 (6,4 x18,0 mm) με μπλε αδιαφανές κάλυμμα και λευκό αδιαφανές σώμα το οποίο φέρει το τύπωμα “A1001” με μαύρο μελάνι και περιέχει λευκή έως ανοιχτή καφέ κόνι.
Size 2 hard capsule (6.4x18.0 mm) with an opaque blue cap and opaque white body with “A1001” printed in black, containing white to pale brown powder.
Στη δοκιμή με προηγούμενη ΕRT, μετά από 18 μήνες θεραπείας με Galafold σημειώθηκε στατιστικά σημαντική πτώση του δείκτης μάζας αριστερής κοιλίας (LVMi) (p< 0,05).
In the ERT-experienced trial, following 18 months of treatment with Galafold there was a statistically significant decrease in LVMi (p< 0.05).
Το Galafold δεν προορίζεται για χρήση σε συνδυασμό με θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (βλ. παράγραφο 4.4).
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy (see section 4.4).
Το Galafold ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία ενηλίκων και εφήβων ηλικίας 16 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη διάγνωση της νόσου Fabry (ανεπάρκεια α-γαλακτοσιδάσης Α) με μετάλλαξη επιδεκτική θεραπείας (βλ. πίνακες στην παράγραφο 5.1).
Galafold is indicated for long-term treatment of adults and adolescents aged 16 years and older with a confirmed diagnosis of Fabry disease (α-galactosidase A deficiency) and who have an amenable mutation (see the tables in section 5.1).
Δεν είναι γνωστό εάν το Galafold απεκκρίνεται στο μητρικό γάλα.
It is not known whether Galafold is secreted in human milk.
Η ενζυμική αυτή διαταραχή έχει ως αποτέλεσμα τη μη φυσιολογική εναπόθεση ενός λιπιδίου γνωστού ως σφαιροτριαζυλοκεραμίδιο (GL-3) στα νεφρά, στην καρδιά και σε άλλα όργανα, με αποτέλεσμα την εκδήλωση των συμπτωμάτων της νόσου Fabry.
This enzyme defect leads to abnormal deposits of a fatty substance known as globotriaosylceramide (GL-3) in kidneys, heart, and other organs, leading to the symptoms of Fabry disease.
Παρόμοια αποτελέσματα παρατηρήθηκαν στο προκλινικό στάδιο, κατόπιν θεραπείας με άλλα ιμινο-σάκχαρα (βλ. παράγραφο 5.3).
Similar findings have been noted pre-clinically following treatment with other iminosugars (see section 5.3).
Έχει καταδειχθεί, ωστόσο, ότι η μιγαλαστάτη απεκκρίνεται στο γάλα επίμυων που θηλάζουν.
However, migalastat has been shown to be expressed in the milk of lactating rats.
Ως εκ τούτου, δεν μπορεί να αποκλειστεί ο κίνδυνος έκθεσης στη μιγαλαστάτη για το βρέφος που θηλάζει.
Accordingly, a risk of migalastat exposure to the breast-feeding infant cannot be excluded.
Μετά τη χορήγηση μίας δόσης 150 mg διαλύματος υδροχλωρικής μιγαλαστάτης από το στόμα, ο χρόνος έως τη μέγιστη συγκέντρωση στο πλάσμα ήταν περίπου 3 ώρες.
Following a single oral dose of 150 mg migalastat hydrochloride solution, the time to peak plasma concentration was approximately 3 hours.
Η δεύτερη δοκιμή φάσης 3 (FACETS) ήταν τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή δοκιμή διάρκειας 6 μηνών, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο (έως τον μήνα 6) η οποία περιλάμβανε περίοδο ανοιχτής ετικέτας διάρκειας 18 μηνών για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Galafold σε 50 άνδρες και γυναίκες ασθενείς με νόσο Fabry με μετάλλαξη επιδεκτική θεραπείας, οι οποίοι δεν είχαν λάβει στο παρελθόν ERT ή είχαν ξεκινήσει θεραπεία και τη διέκοψαν για τουλάχιστον 6 μήνες (δοκιμή χωρίς προηγούμενη ERT).
The second Phase 3 trial (FACETS) was a 6-month randomised double-blind placebo-controlled trial (through month 6) with an 18-month open-label period to evaluate the efficacy and safety of Galafold in 50 male and female patients with Fabry disease who were naïve to ERT, or had previously been on ERT and had stopped for at least 6 months and who have amenable mutations (ERT-naïve trial).
Μεγέθη συσκευασίας των 14 καψακίων.
Pack size of 14 capsules.
Σε μελέτη καρκινογένεσης σε επίμυες διάρκειας 104 εβδομάδων, παρατηρήθηκε αυξημένη συχνότητα αδενωμάτων των κυττάρων των παγκρεατικών νησιδίων στα αρσενικά υποκείμενα σε δόσεις 19πλάσιες της κλινικά αποτελεσματικής δόσης (AUC).
In a rat 104-week carcinogenicity study, there was an increased incidence of pancreatic islet cell adenomas in males at a dose level 19-fold higher than the exposure (AUC) at the clinically efficacious dose.
Σύμφωνα με δεδομένα in vivo, η μιγαλαστάτη είναι υπόστρωμα των γλυκουρονοσυλτρανσφερασών της διφωσφορικής ουριδίνης (UGT), οι οποίες αποτελούν ήσσονα οδό αποβολής.
Based upon in vivo data, migalastat is a substrate for UGT, being a minor elimination pathway.
Οι τιμές έκθεσης του πλάσματος στη μιγαλαστάτη (AUC0-∞) και της Cmax σημείωσαν δοσοεξαρτώμενες αυξήσεις σε δόσεις 50 mg έως 1.250 mg υδροχλωρικής μιγαλαστάτης χορηγούμενες από το στόμα.
Plasma migalastat exposure (AUC0-∞) and Cmax demonstrated dose-proportional increases at migalastat hydrochloride oral doses from 50 mg to 1,250 mg.
Οι μη επιδεκτικές θεραπείας με Galafold μεταλλάξεις απαριθμούνται στον ακόλουθο Πίνακα 3.
The mutations not amenable to treatment with Galafold are listed in Table 3 below.
Στη δοκιμή με προηγούμενη ERT, η νεφρική λειτουργία παρέμεινε σταθερή για έως και 18 μήνες θεραπείας με Galafold.
In the ERT-experienced trial, renal function remained stable for up to 18 months of treatment with Galafold.
Η πρώτη δοκιμή φάσης 3 (ATTRACT) ήταν μια τυχαιοποιημένη, ανοιχτή δοκιμή σύγκρισης με ενεργό παράγοντα, στην οποία αξιολογήθηκαν η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του Galafold σε σύγκριση με θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) (αγαλσιδάση βήτα, αγαλσιδάση άλφα) σε 52 γυναίκες και άνδρες ασθενείς με νόσο Fabry με μετάλλαξη επιδεκτικής θεραπείας, οι οποίοι είχαν λάβει θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης πριν από την ένταξή τους στη δοκιμή (δοκιμή με προηγούμενη ERT).
The first Phase 3 trial (ATTRACT) was a randomised open-label active comparator trial that evaluated the efficacy and safety of Galafold compared to enzyme replacement therapy (ERT) (agalsidase beta, agalsidase alfa) in 52 male and female patients with Fabry disease who were receiving ERT prior to trial entry and who have amenable mutations (ERT-experienced trial).
Πρέπει να παίρνετε το Galafold μία φορά ανά δύο ημέρες.
You should only take Galafold once every other day.
C]-μιγαλαστάτης προέκυψε ότι το 99% της ραδιοσημασμένης δόσης που ανιχνεύθηκε στο πλάσμα αποτελούνταν από αναλλοίωτη μεγαλαστάτη (77%) και τους συζευγμένους με 3-O-γλυκουρονίδιο αφυδρογονωμένους μεταβολίτες M1 έως M3 (13%).
C]-migalastat HCl revealed that 99% of the radiolabeled dose recovered in plasma was comprised of unchanged migalastat (77%) and 3 dehydrogenated O-glucuronide conjugated metabolites, M1to M3 (13%).
Με βάση τις συμβατικές μελέτες τοξικότητας εφάπαξ και επαναλαμβανόμενων δόσεων, τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο, με εξαίρεση την παροδική και πλήρως αναστρέψιμη στειρότητα που διαπιστώθηκε σε αρσενικούς επίμυες λόγω της θεραπείας με μιγαλαστάτη.
Non-clinical studies suggest no specific hazard for humans on the basis of single-and repeat-dose studies, with the exception of transient and fully reversible infertility in male rats associated with migalastat treatment.
Εάν είστε έγκυος ή θηλάζετε, νομίζετε ότι μπορεί να είστε έγκυος ή σχεδιάζετε να αποκτήσετε παιδί, ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού, του φαρμακοποιού ή του νοσοκόμου σας πριν πάρετε αυτό το φάρμακο.
If you are pregnant, think you may be pregnant, or are planning to have a baby, do not take this medicine until you have checked with your doctor, pharmacist, or nurse.
Η συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες με το Galafold ήταν κεφαλαλγία και ζάλη και αναφέρθηκαν σε δόσεις άνω των 1.250 mg και 2000 mg, αντιστοίχως.
Headache and dizziness were the most common adverse reactions reported at doses of Galafold of up to 1250 mg and 2000 mg, respectively.
Πώς να πάρετε το Galafold
How to take Galafold
Κάτοχος αδείας κυκλοφορίας Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Marketing Authorisation Holder Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolen Road
Πίνακας 3: Μεταλλάξεις μη επιδεκτικές θεραπείας με Galafold (μιγαλαστάτη)
Table 3: Mutations not amenable to Galafold (migalastat)
Σε ασθενείς με μεταλλάξεις επιδεκτικές θεραπείας, τα επίπεδα GL-3 παρουσίασαν πτωτική τάση στα ούρα και στα τριχοειδή αγγεία του μεσοκυττάριου χώρου των νεφρών.
In patients with amenable mutations, GL-3 levels tended to decrease in urine and in kidney interstitial capillaries.
Κατά την ανοιχτής φάσης επέκταση, παρατηρήθηκαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις (p<0,05) της διάρροιας και της δυσπεψίας σε σχέση με την έναρξη, σε συνδυασμό με μια τάση βελτίωσης της δυσκοιλιότητας.
During the open-label extension, statistically significant (p<0.05) improvements from baseline were observed in the diarrhoea and indigestion domains, with a trend of improvement in the constipation domain.
Κάθε καψάκιο περιέχει υδροχλωρική μιγαλαστάτη ισοδύναμη με 123 mg μιγαλαστάτης.
Each capsule contains migalastat hydrochloride equivalent to 123 mg migalastat.
Το Galafold δεν προορίζεται για χορήγηση σε συνδυασμό με θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης.
Galafold is not intended for concomitant use with enzyme replacement therapy.
Κατά τη διάρκεια χρήσης του Galafold συνιστάται να χρησιμοποιείτε αποτελεσματικές μεθόδους αντισύλληψης .
While taking Galafold you should use effective birth control.
• Στομαχικό άλγος
• Stomach ache
Μετά από 3,4 έτη θεραπείας κατά μέσο όρο, ο μέσος ετησιοποιημένος ρυθμός μεταβολής του eGFRCKD-EPI ήταν -0,74 mL/min/1,73
After an average of 3.4 years of treatment, the mean annualised rate of change in eGFRCKD-EPI was -0.74 mL/min/1.73 m
Εάν πάρετε μεγαλύτερη δόση Galafold από την κανονική Εάν πάρετε περισσότερα καψάκια από τα προβλεπόμενα, διακόψτε τη λήψη του φαρμάκου και επικοινωνήστε με τον γιατρό σας.
If you take more capsules than you should, then you should stop taking the medicine and contact your doctor.
Λαμβάνετε ένα καψάκιο κάθε δεύτερη ημέρα, την ίδια ώρα κάθε ημέρα.
Take one capsule every other day at the same time of the day.
Εάν έχετε περαιτέρω απορίες σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ρωτήστε τον γιατρό, τον φαρμακοποιό ή τον νοσοκόμο σας.
If you have any further questions on the use of this medicine, ask your doctor, pharmacist, or nurse.
Αλλαγή στην πρωτεϊνική αλληλουχία
Protein sequence change