natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Εσείς ή το παιδί σας μπορεί να εμφανίσετε προβλήματα με την εμφυτευμένη συσκευή που χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Brineura (βλ. παράγραφο 4 «Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες»), συμπεριλαμβανομένης λοίμωξης ή προβλήματος στη συσκευή.
You or your child may get problems with the implanted device used during treatment with Brineura (see section 4 “Possible side effects”), including infection or a fault in the device.
Συνδέστε τη σύριγγα που περιέχει το Brineura στη γραμμή επέκτασης, εάν χρησιμοποιείται, διαφορετικά συνδέστε τη σύριγγα στο σετ έγχυσης.
Attach the syringe containing Brineura to the extension line, if used, otherwise connect the syringe to the infusion set.
Αυτά τα σωματίδια που προκύπτουν με φυσικό τρόπο είναι cerliponase alfa.
These naturally occurring particles are cerliponase alfa.
200 (πρώτες 4 δόσεις) 300 (επόμενες δόσεις)
200 (first 4 doses) 300 (subsequent doses)
Μεταφέρετε και διανέμετε κατεψυγμένο (-85°C έως -15°C).
Transport and distribute frozen (-85°C to -15°C).
Πώς χορηγείται το Brineura
How Brineura is given
Αποσύρετε 0,5 ml έως 1 ml ΕΝΥ για να ελέγξετε τη βατότητα της συσκευής ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης.
Withdraw 0.5 ml to 1 ml of CSF to check patency of the intracerebroventricular access device.
* Η Tmax εκφράζεται ως χρόνος από την έναρξη της έγχυσης διάρκειας ~4 ωρών, παρουσιάζεται ως διάμεση τιμή [ελάχιστη, μέγιστη], και προκύπτει στο πρώτο χρονικό σημείο δειγματοληψίας μετά από την έγχυση
*Tmax expressed as time since start of ~4 hour infusion and presented as median [min, max], and occurred at the first sampling timepoint post infusion
Όλοι οι ασθενείς (23) ολοκλήρωσαν τη μελέτη 190-201 και συνέχισαν στην εν εξελίξει μελέτη επέκτασης 190-202 λαμβάνοντας θεραπεία με Brineura σε δόση 300 mg κάθε δεύτερη εβδομάδα για μέγιστο διάστημα 124 εβδομάδων.
All 23 patients completed study 190-201 and continued to the ongoing extension study 190-202 treated with Brineura at 300 mg every other week to a maximum of 124 weeks.
Τα ευρήματα από τις μελέτες 190-201 και 190-202 συγκρίθηκαν με μία ομάδα ελέγχου φυσικής εξέλιξης της νόσου που περιελάμβανε ασθενείς που πληρούσαν τα κριτήρια ένταξης των μελετών 190-201 και 190-202.
Findings from studies 190-201 and 190-202 were compared with a natural history control group that included patients that satisfied the inclusion criteria for studies 190-201 and 190-202.
Ο γιατρός σας θα ελέγξει την καρδιακή σας συχνότητα ή την καρδιακή συχνότητα του παιδιού σας, την αρτηριακή πίεση, την αναπνευστική συχνότητα και τη θερμοκρασία πριν, κατά τη διάρκεια και μετά από τη θεραπεία.
Your doctor will check your or your child's heart rate, blood pressure, respiratory rate, and temperature before, during, and after treatment.
Το cerliponase alfa είναι πρωτεΐνη και αναμένεται να αποδομηθεί μεταβολικά μέσω της πεπτιδικής υδρόλυσης.
Cerliponase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Το Brineura και το διάλυμα έκπλυσης πρέπει να αποψύχονται πλήρως και να χρησιμοποιούνται αμέσως (βλ. παράγραφο 6.3).
Brineura and flushing solution must be completely thawed and used immediately (see section 6.3).
Ποσοστό μείωσης (βαθμοί/48 εβδομάδες)α
Rate of Decline (points/48 weeks)a Overall (n = 23)
• Δύο υποδερμικές βελόνες σύριγγας μίας χρήσης (21 G, 25,4 mm).
• Two single-use hypodermic syringe needles, (21 G, 25.4 mm).
Θα πρέπει να πραγματοποιείται παρακολούθηση με ηλεκτροκαρδιογράφημα (ΗΚΓ) κατά τη διάρκεια της έγχυσης σε ασθενείς με ιστορικό βραδυκαρδίας, διαταραχών της αγωγιμότητας ή με δομική καρδιακή νόσο, καθώς ορισμένοι ασθενείς με νόσο CLN2 μπορεί να εμφανίσουν διαταραχές αγωγιμότητας ή καρδιακή νόσο.
Electrocardiogram (ECG) monitoring during infusion should be performed in patients with a history of bradycardia, conduction disorder, or with structural heart disease, as some patients with CLN2 disease may develop conduction disorders or heart disease.
6 μηνών έως <1 έτους 150 mg
6 months to < 1 year: 150 mg
Το Brineura θα χορηγείται από γιατρό με γνώσεις στην ενδοεγκεφαλοκοιλιακή χορήγηση φαρμάκων (έγχυση στο υγρό του εγκεφάλου) στο νοσοκομείο ή την κλινική.
Brineura will be given by a doctor with knowledge of giving medicines by intracerebroventricular use (infusion into the fluid of the brain) in a hospital or clinic.
Αποψύξτε πριν από τη χρήση.
Thaw before use.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που περιγράφονται σε αυτήν την παράγραφο αξιολογήθηκαν σε 24 ασθενείς με νόσο CLN2, οι οποίοι έλαβαν τουλάχιστον μία δόση Brineura σε κλινικές μελέτες διάρκειας έως και 141 εβδομάδων.
The adverse reactions described in this section were evaluated in 24 patients with CLN2 disease who received at least one dose of Brineura in clinical studies of up to 141 weeks.
Μετά από τη χορήγηση του φαρμάκου, χορηγείται μικρότερης διάρκειας έγχυση ενός διαλύματος για την έκπλυση του Brineura από τα εξαρτήματα της συσκευής έγχυσης ώστε να φτάσει η πλήρης δόση στον εγκέφαλο.
After the medicine has been given, a shorter infusion of a solution is given to flush Brineura out of the infusion equipment so that the full dose reaches the brain.
Αυτό θα πρέπει να λαμβάνεται υπόψη σε ασθενείς υπό δίαιτα με ελεγχόμενη πρόσληψη νατρίου.
This should be taken into consideration for patients on a controlled sodium diet.
Σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 2 ετών, συνιστώνται μικρότερες δόσεις, βλ. παράγραφο παιδιατρικού πληθυσμού.
In patients less than 2 years of age, lower doses are recommended, see paediatric population section.
Το ενδεχόμενο αντικατάστασης της συσκευής θα πρέπει να εξετάζεται πριν από διάστημα 4 ετών τακτικής χορήγησης του Brineura, ωστόσο θα πρέπει να διασφαλίζεται πάντα ότι η συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης χρησιμοποιείται σύμφωνα με τις διατάξεις του κατασκευαστή της αντίστοιχες ιατρικής συσκευής.
Access device replacement should be considered prior to 4 years of regular administration of Brineura, however it must always be ensured, that the intracerebroventricular access device is used in accordance with the provisions of the respective medical device manufacturer.
Μια εν εξελίξει μελέτη παρέχει εμπειρία με δύο ασθενείς ηλικίας 2 ετών οι οποίοι έλαβαν θεραπεία με 300 mg Brineura κάθε δεύτερη εβδομάδα (βλ. παράγραφο 5.1).
An ongoing study provides experience with two patients aged 2 years of age treated with Brineura at 300 mg every other week (see section 5.1).
Δεν περιλαμβάνονταν ασθενείς με προχωρημένη εξέλιξη νόσου κατά την έναρξη της θεραπείας στις κλινικές μελέτες και δεν υπάρχουν διαθέσιμα κλινικά δεδομένα σε παιδιά ηλικίας < 2 ετών.
There were no patients with advanced disease progression at treatment initiation who were included in clinical trials and no clinical data is available in children < 2 years.
Ο γιατρός σας μπορεί να δώσει σε εσάς ή το παιδί σας φάρμακα, όπως είναι τα αντιπυρετικά για να μειώσει τον πυρετό ή τα αντιισταμινικά για να αντιμετωπίσει τις αλλεργικές αντιδράσεις, πριν από κάθε θεραπεία με το Brineura, προκειμένου να μειωθούν οι ανεπιθύμητες ενέργειες που μπορεί να εμφανιστούν κατά τη διάρκεια ή αμέσως μετά από τη θεραπεία.
Your doctor may give you or your child medicines, such as antipyretics to reduce fever or antihistamines to treat allergic reactions before each treatment with Brineura to reduce side effects that can occur during or shortly after treatment.
*Το cerliponase alfa παράγεται σε κύτταρα θηλαστικών, συγκεκριμένα σε κύτταρα ωοθηκών κινεζικού κρικητού.
*Cerliponase alfa is produced in mammalian Chinese Hamster Ovary cells.
Το διάλυμα έκπλυσης μπορεί να περιέχει σωματίδια που διαλύονται μόλις αποψυχθεί πλήρως το φιαλίδιο.
The flushing solution may contain particles that dissolve when the vial is fully thawed.
Απειλητική για τη ζωή αναφυλακτική αντίδραση στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην παράγραφο 6.1, εάν η επαναπρόκληση δεν είναι επιτυχημένη (βλ. παράγραφο 4.4).
Life-threatening anaphylactic reaction to the active substance or to any of the excipients listed in section 6.1, if re-challenge is unsuccessful (see section 4.4).
Απαιτούνται τα ακόλουθα εξαρτήματα (δεν παρέχονται) για τη σωστή χορήγηση του Brineura και του διαλύματος έκπλυσης (βλέπε Εικόνα 1 στην παράγραφο 4.2).
The following components (not supplied) are required for proper administration of Brineura and flushing solution (see Figure 1 in section 4.2).
Όλες οι φαρμακοκινητικές παράμετροι ήταν παρόμοιες μετά από την αρχική έγχυση στην Ημέρα 1 και μετά από εγχύσεις την Εβδομάδα 5 και την Εβδομάδα 13, υποδεικνύοντας την απουσία εμφανούς συσσώρευσης ή εξαρτώμενης από το χρόνο ΦΚ του cerliponase alfa στο ΕΝΥ ή το πλάσμα, όταν αυτό χορηγείται στη δόση των 300 mg μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα.
All pharmacokinetic parameters were similar following the initial infusion on Day 1 and following infusions at Week 5 and Week 13, indicating no apparent accumulation or time dependent PK of cerliponase alfa in CSF or plasma when administered at of dose of 300 mg once every other week.
Το Brineura δεν έχει δοθεί σε ασθενείς ηλικίας μικρότερης των 2 ετών ή μεγαλύτερης των 8 ετών (κατά την έναρξη της κλινικής δοκιμής).
Brineura has not been given to patients younger than 2 years of age or older than 8 years of age (at the start of the clinical trial).
Φθορά υλικού του δοχείου της συσκευής ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης προκύπτει μετά από μεγάλα διαστήματα χρήσης, σύμφωνα με τα προκαταρκτικά αποτελέσματα δοκιμής επί πάγκου και όπως έχει παρατηρηθεί σε κλινικές δοκιμές με τουλάχιστον 4 έτη χρήσης.
Material degradation of the intracerebroventricular access device reservoir occurs after long periods of use according to preliminary results of benchtop testing and as observed in clinical trials with approximately 4 years of use.
Το φίλτρο γραμμής μπορεί να είναι ενσωματωμένο στο σετ έγχυσης.
The inline filter may be integral to the infusion set.
Συνολικά 24 ασθενείς, ηλικίας 3 έως 8 ετών, έλαβαν θεραπεία με 300 mg Brineura κάθε δεύτερη εβδομάδα.
A total of 24 patients, aged 3 to 8 years, were treated with Brineura 300 mg every other week.
Η θεραπεία με Brineura θα πρέπει να διακοπεί σε περίπτωση αστοχίας της συσκευής και μπορεί να απαιτηθεί αντικατάσταση της συσκευής προσπέλασης πριν από τις επόμενες εγχύσεις.
Brineura treatment should be interrupted in cases of device failure and may require replacement of the access device prior to subsequent infusions.
Ηλικιακές ομάδες
Age groups
Δεν είναι γνωστό εάν το Brineura απεκκρίνεται στο ανθρώπινο μητρικό γάλα.
It is not known whether Brineura is excreted in human breast milk.
Η μεγάλη αναλογία ΕΝΥ προς πλάσμα σε Cmax και AUC0-t (περίπου 1000 και 400, αντίστοιχα) υποδεικνύει ότι η πλειοψηφία του χορηγούμενου cerliponase alfa εξακολουθεί να εντοπίζεται εντός του ΕΝΥ.
The large CSF to plasma ratios in Cmax and AUC0-t (approximately 1000 and 400, respectively) suggest that the majority of administered cerliponase alfa remains localized within the CNS.
• Ασφαλίστε τα εξαρτήματα σύμφωνα με τα πρότυπα του ιδρύματος.
• Secure the components per institution standard of care.
Δεν είναι γνωστό εάν το Brineura θα επηρεάσει την ικανότητα οδήγησης ή χειρισμού μηχανημάτων.
It is not known if Brineura will impact the ability to drive or use machines.
Το Brineura δεν έχει δοθεί σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο κατά την έναρξη της θεραπείας ή σε παιδιά ηλικίας μικρότερης των 2 ετών.
Brineura has not been given to patients with advanced disease at the start of treatment or in children younger than 2 years of age.
Σε ασθενείς με φυσιολογική καρδιακή λειτουργία θα πρέπει να πραγματοποιούνται τακτικές αξιολογήσεις με ΗΚΓ 12 απαγωγών κάθε 6 μήνες.
In cardiac normal patients, regular 12-lead ECG evaluations should be performed every 6 months.
Το ενεργοποιημένο πρωτεολυτικό ένζυμο (rhTPP1) διασπά τριπεπτίδια από το Ν-τελικό άκρο της πρωτεΐνης-στόχου χωρίς γνωστή εξειδίκευση υποστρώματος.
The activated proteolytic enzyme (rhTPP1) cleaves tripeptides from the N-terminus of the target protein with no known substrate specificity.
ΟΡΟΙ Ή ΠΕΡΙΟΡΙΣΜΟΙ ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΔΙΑΘΕΣΗ ΚΑΙ ΤΗ ΧΡΗΣΗ Φαρμακευτικό προϊόν για το οποίο απαιτείται περιορισμένη ιατρική συνταγή (βλ. παράρτημα Ι: Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος, παράγραφος 4.2).
Medicinal product subject to restricted medical prescription (see Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2).
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Brineura αξιολογήθηκαν σε μία ανοικτής επισήμανσης κλινική μελέτη κλιμάκωσης της δόσης (190-201) και σε μία εν εξελίξει μακροχρόνια μελέτη επέκτασης (190-202) σε ασθενείς με νόσο CLN2 συγκριτικά με μη θεραπευμένους ασθενείς με νόσο CLN2 από μία βάση δεδομένων φυσικής εξέλιξης της νόσου (ομάδα ελέγχου φυσικής εξέλιξης της νόσου).
The safety and efficacy of Brineura were assessed in an open label, dose escalation clinical study (190-201) and an ongoing long term extension study (190-202) in patients with CLN2 disease compared to untreated patients with CLN2 disease from a natural history database (natural history control group).
Συνολική χορηγούμενη δόση κάθε δεύτερη εβδομάδα
Total dose administered every other week (mg)
Τα άτομα με νόσο CLN2 δεν έχουν το ένζυμο που ονομάζεται TPP1 ή το έχουν σε πολύ μικρή ποσότητα και αυτό προκαλεί συσσώρευση ουσιών που ονομάζονται υλικά λυσοσωματικής αποθήκευσης.
People with CLN2 disease do not have any enzyme called TPP1 or they have too little of it and this causes a build-up of substances called lysosomal storage materials.
ΠΑΡΑΣΚΕΥΑΣΤΕΣ ΤΗΣ ΒΙΟΛΟΓΙΚΩΣ ΔΡΑΣΤΙΚΗΣ ΟΥΣΙΑΣ ΚΑΙ ΠΑΡΑΣΚΕΥΑΣΤΗΣ ΥΠΕΥΘΥΝΟΣ ΓΙΑ ΤΗΝ ΑΠΟΔΕΣΜΕΥΣΗ ΤΩΝ ΠΑΡΤΙΔΩΝ
A. MANUFACTURERS OF THE BIOLOGICAL ACTIVE SUBSTANCE AND MANUFACTURER RESPONSIBLE FOR BATCH RELEASE
Η έγχυση θα πρέπει να διακοπεί ή/και ο ρυθμός να επιβραδυνθεί στους ασθενείς οι οποίοι, κατά την κρίση του θεράποντος ιατρού, εμφανίζουν πιθανή αύξηση στην ενδοκρανιακή πίεση κατά τη διάρκεια της έγχυσης, όπως προκύπτει από συμπτώματα όπως είναι η κεφαλαλγία, η ναυτία, ο έμετος ή η μειωμένη νοητική κατάσταση.
The infusion should be interrupted and/or the rate slowed in patients who in the judgement of the treating physician have a possible increase in intracranial pressure during the infusion as suggested by symptoms such as headache, nausea, vomiting, or decreased mental state.
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 44 mg νατρίου ανά φιαλίδιο Brineura και διαλύματος έκπλυσης.
This medicinal product contains 44 mg sodium per vial of Brineura and flushing solution.
Εάν διακοπεί η έγχυση λόγω αντίδρασης υπερευαισθησίας, η έγχυση θα πρέπει να ξαναξεκινήσει στο μισό περίπου αρχικό ρυθμό έγχυσης στον οποίο εμφανίστηκε η αντίδραση υπερευαισθησίας.
If the infusion is interrupted due to a hypersensitivity reaction, it should be restarted at approximately onehalf the initial infusion rate at which the hypersensitivity reaction occurred.
Για οδηγίες σχετικά με την προετοιμασία του Brineura και του διαλύματος έκπλυσης πριν από τη χορήγηση, βλ. παράγραφο 6.6.
For instructions on preparation of Brineura and flushing solution before administration, see section 6.6.
Συνιστάται όγκος σύριγγας 10 έως
A syringe volume of 10 to 20 ml is recommended.
Ογκομετρήσεις με MRI υποδεικνύουν εξασθενημένο ρυθμό απώλειας.
MRI volumetry measurements show attenuated rate of loss.
Ιρλανδία Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης αναθεωρήθηκε για τελευταία φορά στις ΜΜ/ΕΕΕΕ
This leaflet was last revised in MM/YYYY
Ο γιατρός σας μπορεί να στείλει δείγματα εγκεφαλικού υγρού προκειμένου να ελεγχθεί για σημεία λοίμωξης.
Your doctor may send samples of brain fluid to check for signs of infection.
Το Brineura πρέπει να χορηγείται μόνο από εκπαιδευμένο επαγγελματία της υγείας με γνώσεις στην ενδοεγκεφαλοκοιλιακή χορήγηση σε συνθήκες περίθαλψης.
Brineura must only be administered by a trained healthcare professional knowledgeable in intracerebroventricular administration in a healthcare setting.
Τι είναι το Brineura και ποια είναι η χρήση του
What Brineura is and what it is used for
Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες για την επίδραση του Brineura στην ικανότητα οδήγησης ή χειρισμού μηχανημάτων.
No studies on the effect of Brineura on the ability to drive or use machines have been performed.
Στη μελέτη 190-201, το μέσο ποσοστό μείωσης στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Brineura σε δόση 300 mg κάθε δεύτερη εβδομάδα ήταν 0,40 βαθμοί ανά 48 εβδομάδες.
In study 190-201, the mean rate of decline in patients treated with Brineura at 300 mg every other week was 0.40 points per 48 weeks.
Το cerliponase alfa είναι ένα πρωτεολυτικό ανενεργό προένζυμο (ζυμογόνο) που ενεργοποιείται στο λυσόσωμα.
Cerliponase alfa is a proteolytic inactive proenzyme (zymogen) that is activated in the lysosome.
Το σετ έγχυσης πρέπει να είναι εξοπλισμένο με φίλτρο γραμμής 0,2 µm.
The infusion set must be equipped with a 0.2 µm inline filter.
Έχει καταδειχθεί η χημική και φυσική σταθερότητα κατά τη χρήση για έως και 12 ώρες σε θερμοκρασία δωματίου (19-25°C).
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for up to 12 hours at room temperature (19-25°C).
Η συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης πρέπει να εμφυτεύεται πριν από την πρώτη έγχυση.
The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Η παρατηρηθείσα επίδραση της θεραπείας θεωρήθηκε κλινικά σημαντική στο πλαίσιο της φυσικής εξέλιξης της νόσου στην περίπτωση της μη θεραπευμένης νόσου CLN2.
The observed treatment effect was considered clinically meaningful in light of the natural history of untreated CLN2 disease.
Vygon Lectro-Cath • Σετ επέκτασης με φίλτρο 0,2 micron: Impromediform GmbH
• Extension Set with 0.2 micron filter: Impromediform GmbH
Σε δύο κλινικά περιστατικά, οι συσκευές ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης δεν παρουσίασαν ενδείξεις αστοχίας κατά το διάστημα της έγχυσης, ωστόσο, μετά από την αφαίρεση, κατέστη εμφανής η φθορά υλικού των συσκευών, η οποία ήταν συνεπής με δεδομένα από τη δοκιμή των συσκευών ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης επί πάγκου.
In two clinical cases, the ICV access devices did not show signs of failure at the time of infusion; however, after removal, material degradation of the devices were apparent and consistent with data from benchtop testing of ICV access devices.
Ο εκτιμώμενος όγκος κατανομής του cerliponase alfa μετά από την ενδοεγκεφαλοκοιλιακή έγχυση των 300 mg (Vz = 435 ml) υπερβαίνει τον τυπικό όγκο του ΕΝΥ (100 ml), υποδεικνύοντας κατανομή σε ιστούς εκτός του ΕΝΥ.
The estimated volume of distribution of cerliponase alfa following intracerebroventricular infusion of 300 mg (Vz = 435 ml) exceeds the typical CSF volume (100 ml), suggesting distribution to tissues outside the CSF.
Οι σπασμοί υποχώρησαν με τις τυπικές αντισπασμωδικές θεραπείες και δεν οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας με Brineura.
Convulsions resolved with standard anti-convulsive therapies, and did not result in discontinuation of Brineura treatment.
Κατά συνέπεια, η διαταραγμένη ηπατική λειτουργία δεν αναμένεται να επηρεάσει τη φαρμακοκινητική του cerliponase alfa.
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of cerliponase alfa.
• Μην επιστρέφετε το ΕΝΥ στη συσκευή ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης.
• Do not return CSF to the intracerebroventricular access device.
Τα συχνότερα αναφερθέντα συμβάντα σπασμών περιλαμβάνουν επιληπτικές κρίσεις, επιληψία και γενικευμένες τονικοκλονικές επιληπτικές κρίσεις.
The most commonly reported convulsion events include seizure, epilepsy and generalized tonic-clonic seizure.
Το προφίλ γλυκοζυλίωσης του cerliponase alfa οδηγεί σε συνεπή κυτταρική πρόσληψη και λυσοσωμική στόχευση για ενεργοποίηση.
The glycosylation profile of cerliponase alfa results in consistent cellular uptake and lysosomal targeting for activation.
Τα σημεία και συμπτώματα των σχετιζόμενων με τη συσκευή λοιμώξεων ενδέχεται να μην είναι εμφανή, επομένως δείγματα ΕΝΥ θα πρέπει να αποστέλλονται τακτικά για εξέταση, προκειμένου να εντοπίζονται τυχόν υποκλινικές λοιμώξεις από τη συσκευή.
The signs and symptoms of device-related infections may not be apparent, therefore, CSF samples should routinely be sent for testing to detect subclinical device infections.
Η ενδοεγκεφαλοκοιλιακή χορήγηση cerliponase alfa δεν αναμένεται να οδηγήσει σε θεραπευτικές συγκεντρώσεις στον οφθαλμό εξαιτίας της περιορισμένης προσπέλασης από το ΕΝΥ στα επηρεασμένα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς και της παρουσίας του αιματοαμφιβληστροειδικού φραγμού.
Intracerebroventricular administration of cerliponase alfa is not expected to result in therapeutic concentrations in the eye due to the limited access from the CSF to the affected cells of the retina and the presence of the blood-retinal barrier.
Η φαρμακοκινητική του cerliponase alfa στο πλάσμα εκτιμήθηκε σε 13 ασθενείς και χαρακτηρίστηκαν μία διάμεση Tmax της τάξεως των 12,0 ωρών (από την έναρξη της έγχυσης), μία μέση Cmax της τάξεως των 1,39 µg/ml και μία μέση AUC0-t της τάξεως των 24,1 µg-ώρα/ml.
Cerliponase alfa plasma pharmacokinetics were assessed in 13 patients, and a median Tmax of 12.0 hours (since start of infusion), a mean Cmax of 1.39 µg/ml, and mean AUC0-t of 24.1 µg-hour/ml were characterized.
Χωρίς επικρατούσα αταξία, χωρίς παθολογικές πτώσεις.
No prominent ataxia, no pathologic falls.
Το φάρμακο αντλείται αργά από εμφυτευμένη συσκευή.
The medicine is slowly pumped through the implanted device.
Δεν πρέπει να σας χορηγηθεί το Brineura: - Εάν εσείς ή το παιδί σας είχατε απειλητικές για τη ζωή αλλεργικές αντιδράσεις στο cerliponase alfa ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6) και οι αντιδράσεις συνεχίζουν να εμφανίζονται κατά την επαναχορήγηση του cerliponse alfa.
- If you or your child has had life-threatening allergic reactions to cerliponase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6), and the reactions continue to happen when cerliponse alfa is given again.
Τα αποτελέσματα της ομάδας ελέγχου φυσικής εξέλιξης της νόσου έδειξαν ότι η νόσος CLN2 είναι μία ταχέως εξελισσόμενη νευροεκφυλιστική νόσος με προβλέψιμη έκπτωση της κινητικής και γλωσσικής λειτουργίας, με εκτιμώμενο μέσο ρυθμό μείωσης στη βαθμολογία CLN2 της τάξεως των 2 βαθμών ανά 48 εβδομάδες.
Results from the natural history control group demonstrate CLN2 disease is a rapidly progressive neurodegenerative disease with predictable decline in motor and language function with an estimated mean rate of decline in the CLN2 score of 2 points per 48 weeks.
Η συνιστώμενη δόση είναι 300 mg cerliponase alfa, χορηγούμενα μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα με ενδοεγκεφαλοκοιλιακή έγχυση.
The recommended dose is 300 mg cerliponase alfa administered once every other week by intracerebroventricular infusion.
Η αντλία πρέπει να είναι προγραμματιζόμενη ώστε να παρέχει το φαρμακευτικό προϊόν σε σταθερό ρυθμό 2,5 ml/ώρα.
The pump must be programmable to deliver the medicinal product at a constant rate of 2.5 ml/hr.
• Μία άδεια αποστειρωμένη σύριγγα μίας χρήσης (για τη συλλογή ΕΝΥ προκειμένου να ελεγχθεί η βατότητα).
• One empty sterile single-use syringe (for collection of CSF to check patency).
Στις συσκευές ενδοεγκεφαλοκοιλιακής προσπέλασης που έχει αποδειχθεί ότι είναι συμβατές με το Brineura και το διάλυμα έκπλυσης και οι οποίες χρησιμοποιήθηκαν στις κλινικές μελέτες του Brineura περιλαμβάνονται οι δεξαμενές Codman HOLTER RICKHAM και HOLTER SALMONRICKHAM, ο κοιλιακός καθετήρας Codman και η κοιλιακή δεξαμενή ΕΝΥ της Medtronic (με καθετήρα).
Intracerebroventricular access devices shown to be compatible with Brineura and flushing solution and used in Brineura clinical studies include CodmanHOLTER RICKHAM and HOLTER SALMON-RICKHAM Reservoirs, Codman Ventricular Catheter, and Medtronic CSF-Ventricular Reservoir (with catheter).
Πίνακας 5: Φαρμακοκινητικές ιδιότητες μετά από την πρώτη ενδοεγκεφαλοκοιλιακή έγχυση (διάρκειας περίπου 4 ωρών) 300 mg cerliponase alfa στο ΕΝΥ
Table 5: Pharmacokinetic properties following first Intracerebroventricular infusion (approximately 4 hours in duration) of 300 mg cerliponase alfa in CSF