natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Η ανάγκη για συνέχιση της θεραπείας θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά και να εξετάζεται σε εξατομικευμένη βάση ανάλογα με την κλινική εικόνα του ασθενούς και την ανταπόκριση στη θεραπεία.
The need for continuation of therapy should be reviewed regularly and considered on an individual basis depending on the patient's clinical presentation and response to the therapy.
Λαμβάνοντας υπόψη την έκθεση αξιολόγησης της PRAC σχετικά με την (τις) Έκθεση(-εις) Περιοδικής Παρακολούθησης της Ασφάλειας (ΕΠΠΑ) για το nusinersen, τα επιστημονικά πορίσματα της CHMP είναι τα εξής:
Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for nusinersen, the scientific conclusions of CHMP are as follows:
Οι μέσες τιμές των Cmax και AUC στο πλάσμα αυξήθηκαν κατά προσέγγιση αναλογικά με τη δόση στο εύρος της δόσης που αξιολογήθηκε.
Mean plasma Cmax and AUC values increased approximately dose proportionally over the evaluated dose range.
Τα υπόλοιπα 2 συμβάντα (εξάνθημα και αυξημένος αριθμός ηωσινοφίλων, αμφότερα μη σοβαρά) πιθανώς σχετίζονταν με το nusinersen.
The remaining 2 events (rash and eosinophil count increased, both nonserious) were possibly related to nusinersen.
Ποσοστό επίτευξης προκαθορισμένων κριτηρίων ανταποκρινόμενου σε κινητικά ορόσημα (HINE παράγραφος 2)4,5
Proportion achieving pre-defined motor milestone responder criteria (HINE section 2)4,5
Η συνιστώμενη δοσολογία είναι 12 mg (5 ml) ανά χορήγηση.
The recommended dosage is 12 mg (5 ml) per administration.
Τέσσερις ασθενείς πληρούσαν τα κριτήρια για μόνιμη μηχανική υποστήριξη αναπνοής και πέντε ασθενείς απεβίωσαν κατά τη διάρκεια της μελέτης.
Four patients met the criteria for permanent ventilation and five patients died during the study.
Το nusinersen δεν έδειξε στοιχεία γονοτοξικότητας.
Nusinersen demonstrated no evidence of genotoxicity.
Με βάση τα επιστημονικά πορίσματα για το nusinersen, η CHMP έκρινε ότι η σχέση οφέλουςκινδύνου του (των) φαρμακευτικού(-ών) προϊόντος(-ων) που περιέχει(-ουν) nusinersen παραμένει αμετάβλητη, υπό την επιφύλαξη των προτεινόμενων αλλαγών στις πληροφορίες του προϊόντος.
On the basis of the scientific conclusions for nusinersen the CHMP is of the opinion that the benefitrisk balance of the medicinal product(s) containing nusinersen is unchanged subject to the proposed changes to the product information
Το ποσοστό των ασθενών που ανέπτυξε κλινικά εκδηλωμένη SMA αξιολογήθηκε μεταξύ των ασθενών που έφτασαν στην επίσκεψη της Ημέρας 700 στην ενδιάμεση ανάλυση (n=16).
The proportion of patients developing clinically manifested SMA was assessed amongst patients who reached the Day 700 visit at the interim analysis (n=16).
Αν μια δόση συντήρησης καθυστερήσει ή παραληφθεί, το Spinraza θα πρέπει να χορηγείται το συντομότερο δυνατόν και η δοσολογία να συνεχίζει κάθε 4 μήνες.
If a maintenance dose is delayed or missed, Spinraza should be administered as soon as possible and dosing continued every 4 months.
Η απόφαση για θεραπεία θα πρέπει να βασίζεται στην εξατομικευμένη εκτίμηση του ειδικού, σταθμίζοντας τα αναμενόμενα οφέλη της θεραπείας, για το συγκεκριμένο άτομο, έναντι του δυνητικού κινδύνου της θεραπείας με Spinraza.
The decision to treat should be based on an individualised expert evaluation of the expected benefits of treatment for that individual, balanced against the potential risk of treatment with Spinraza.
Η εξαίρεση ήταν ένα οξύ, παροδικό έλλειμμα στα κατώτερα νωτιαία αντανακλαστικά που εμφανίστηκε στα υψηλότερα επίπεδα δόσης σε κάθε μελέτη (3 ή 4 mg ανά δόση, που αντιστοιχεί σε 30 ή 40 mg ανά ενδορραχιαία δόση σε ασθενείς).
The exception was an acute, transient deficit in lower spinal reflexes which occurred at the highest dose levels in each study (3 or 4 mg per dose; equivalent to 30 or 40 mg per intrathecal dose in patients).
Η δοκιμασία βάδισης 6 λεπτών (6 minute walk test, 6MWT) πραγματοποιήθηκε μόνο σε περιπατητικούς ασθενείς.
The 6MWT (six-minute walk test) was conducted for ambulatory patients only.
Από τις 19 Οκτωβρίου 2018, έχουν εντοπιστεί στη βάση δεδομένων κλινικών δοκιμών 100 ΑΣ υπερευαισθησίας λόγω της χορήγησης nusinersen.
As of 19 October 2018, 100 AEs of hypersensitivity due to the administration of nusinersen were identified from the clinical trial database.
Τη στιγμή μιας ενδιάμεσης ανάλυσης, 22 από τους 24 ασθενείς (92%) ήταν εν ζωή.
At the time of interim analysis, 22 out of 24 patients (92%) were alive.
Εάν ενδείκνυται κλινικά, συνιστάται εξέταση πρωτεΐνης στα ούρα (κατά προτίμηση χρησιμοποιώντας το πρώτο πρωινό δείγμα ούρων).
If clinically indicated, urine protein testing (preferably using a first morning urine specimen) is recommended.
Με τη δέσμευση, το ASO μετατοπίζει παράγοντες ματίσματος, οι οποίοι κανονικά καταστέλλουν το μάτισμα.
By binding, the ASO displaces splicing factors, which normally suppress splicing.
Στη Μελέτη CS11 όλοι οι ασθενείς έλαβαν Spinraza και η διάρκεια της θεραπείας κυμαινόταν από 65 έως 592 ημέρες (διάμεση διάρκεια 289 ημέρες) τη στιγμή της ενδιάμεσης ανάλυσης.
In Study CS11 all patients received Spinraza, with the length of treatment ranging from 65 to 592 days (median 289 days) at the time of interim analysis.
Η SMA είναι μια εξελικτική νευρομυϊκή νόσος που προκαλείται από μεταλλάξεις στο χρωμόσωμα 5q στο γονίδιο SMN1.
SMA is a progressive neuromuscular disease resulting from mutations in chromosome 5q in the SMN1 gene.
Σε μελέτες τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων (14 και 53 εβδομάδων) της ενδορραχιαίας χορήγησης σε νεαρούς πιθήκους cynomolgus, το nusinersen ήταν καλά ανεκτό.
In repeat-dose toxicity studies (14-weeks and 53-weeks) of intrathecal administration to juvenile cynomolgus monkeys, nusinersen was well tolerated.
Σε περίπτωση επιμένουσας αυξημένης πρωτεΐνης στα ούρα, θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο περαιτέρω αξιολόγησης.
For persistent elevated urinary protein, further evaluation should be considered.
Συμπτωματικοί ασθενείς
Symptomatic patients
Κάθε κουτί του Spinraza περιέχει ένα φιαλίδιο.
Each carton of Spinraza contains one vial.
Συνολικά, η επίπτωση των ADAs ήταν χαμηλή, καθώς 15 (4%) ασθενείς κατηγοριοποιήθηκαν συνολικά ως θετικοί σε ADA, εκ των οποίων 4 εμφάνισαν παροδική ανίχνευση, 5 εμφάνισαν ανθεκτική παρουσία και 6 ασθενείς είχαν ανιχνεύσιμα αντισώματα που δεν ήταν δυνατό να κατηγοριοποιηθούν ως παροδικά ή ανθεκτικά τη στιγμή της αποκοπής δεδομένων.
Overall, the incidence of ADAs was low, with 15 (4%) patients classified as ADA positive overall, of which 4 had a transient response, 5 had a persistent response, and 6 patients had responses which could not be classified as transient or persistent at the time of data cut off.
Ο διάμεσος χρόνος έως τον θάνατο ή τη μόνιμη μηχανική υποστήριξη αναπνοής ήταν 50,9 εβδομάδες έπειτα από την έναρξη θεραπείας με Spinraza στη Mελέτη CS11.
The median time to death or permanent ventilation was 50.9 weeks after initiation of Spinraza treatment in Study CS11.
• Υπερευαισθησία (μια αλλεργική ή ομοιάζουσα με αλλεργική αντίδραση που μπορεί να περιλαμβάνει πρήξιμο του προσώπου, των χειλιών ή της γλώσσας σας, εξάνθημα ή φαγούρα)
• Hypersensitivity (an allergic or allergic-like reaction that may include swelling of your face, lips or tongue, rash, or itching)
Τη στιγμή μιας ενδιάμεσης ανάλυσης της Μελέτης CS11, 61 από τους 65 ασθενείς (94%) ήταν εν ζωή.
At the time of a Study CS11 interim analysis, 61 out of 65 patients (94%) were alive.
Αυτό οδηγεί στην απώλεια των νευρικών κυττάρων στη σπονδυλική στήλη, το οποίο έχει ως αποτέλεσμα την αδυναμία των μυών στους ώμους, τους γοφούς, τους μηρούς και το πάνω μέρος της πλάτης.
This results in the loss of nerve cells in the spine, leading to weakness of the muscles in the shoulders, hips, thighs and upper back.
Όλοι οι ασθενείς είχαν τη δυνατότητα αναρρόφησης και κατάποσης κατά την τελευταία αξιολόγηση, ενώ 22 (88%) βρέφη πέτυχαν τη μέγιστη βαθμολογία στο HINE παράγραφος 1.
All patients had the ability to suck and swallow at last assessment, with 22 (88%) infants achieving a maximal score on the HINE Section 1.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα σε ασθενείς με νεφρική δυσλειτουργία δεν έχουν τεκμηριωθεί και θα πρέπει να παρακολουθούνται στενά.
The safety and efficacy in patients with renal impairment has not been established and they should be closely observed.
Κάθε δόση του Spinraza περιέχει λιγότερο από 1 mmol νατρίου (23 mg).
Each dose of Spinraza contains less than 1 mmol (23 mg) sodium.
Το Spinraza δρα βοηθώντας τον οργανισμό να παράγει περισσότερη πρωτεΐνη SMN στην οποία οι άνθρωποι με SMA παρουσιάζουν έλλειψη.
Spinraza works by helping the body to produce more of the SMN protein that people with SMA are lacking.
Διεξήχθη μια ενδιάμεση ανάλυση όταν οι ασθενείς είχαν συμπληρώσει ένα διάμεσο διάστημα 27,1 μηνών (15,1-35,5 μήνες) στη μελέτη και η διάμεση ηλικία τους κατά την τελευταία επίσκεψη ήταν οι 26,0 μήνες (14,0-34,3 μήνες).
An interim analysis was conducted when patients had been on study for median of 27.1 months (15.135.5 months) and were of a median age at last visit of 26.0 months (14.0 -34.3 months).
Δεν παρατηρήθηκε επίπτωση στη γονιμότητα των αρσενικών ή των θηλυκών, την εμβρυϊκή ανάπτυξη ή την ανάπτυξη πριν και μετά τον τοκετό.
No impact on male or female fertility, or embryo-foetal development, or pre/post-natal development was observed.
Οι ασθενείς πέτυχαν ορόσημα, μη αναμενόμενα στην Τύπου Ι ή Τύπου ΙΙ SMA και πιο συνεπή με τη φυσιολογική ανάπτυξη.
Patients achieved milestones unexpected in Type I or II SMA and more consistent with normal development.
Το φιαλίδιο του Spinraza θα πρέπει να ελεγχθεί για σωματίδια πριν τη χορήγηση.
The Spinraza vial should be inspected for particles prior to administration.
Ωστόσο, εξετάστηκαν μεμονωμένα δεδομένα ασφάλειας για τις περιπτώσεις ασθενών θετικών σε ADA λόγω της θεραπείας και δεν εντοπίστηκαν αξιοσημείωτες ανεπιθύμητες ενέργειες.
However, individual safety data for the treatment-emergent ADA-positive cases were reviewed, and no AEs of interest were identified.
Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία, συμπεριλαμβανομένων μετρήσεων λειτουργικής ικανότητας και της επίτευξης κινητικών ορόσημων κατά WHO, υποβλήθηκαν σε τυπικούς στατιστικούς ελέγχους και περιγράφονται στον Πίνακα 3.
Secondary endpoints including functional measures and WHO motor milestone achievement were formally statistically tested and are described in Table 3.
Ενδέχεται να παρατηρηθούν πιθανές δυσκολίες με αυτή την οδό χορήγησης σε πολύ νεαρούς ασθενείς και σε εκείνους με σκολίωση.
Potential difficulties with this route of administration may be seen in very young patients and those with scoliosis.
Αν το φιαλίδιο παραμένει μη ανοιγμένο και δεν χρησιμοποιηθεί το διάλυμα, θα πρέπει να επιστραφεί στο ψυγείο (βλ. παράγραφο 6.4).
If the vial remains unopened and the solution is not used, it should be returned back to the refrigerator (see section 6.4).
Εάν δεν διατίθεται ψύξη, το Spinraza μπορεί να φυλάσσεται στο αρχικό του κουτί, προστατευμένο από το φως σε θερμοκρασία μικρότερη ή ίση των 30°C για έως και 14 ημέρες.
If no refrigeration is available, Spinraza may be stored in its original carton, protected from light at or below 30°C for up to 14 days.
Η διάμεση ηλικία κατά τη διαλογή ήταν τα 3 έτη, και η διάμεση ηλικία κατά την έναρξη των κλινικών σημείων και συμπτωμάτων της SMA ήταν οι 11 μήνες.
The median age at screening was 3 years, and the median age of onset of clinical signs and symptoms of SMA was 11 months.
Κατά την ολοκλήρωση της Mελέτης CS4 (CHERISH), 125 ασθενείς εντάχθηκαν στη Mελέτη CS11 (SHINE), στην οποία όλοι οι ασθενείς έλαβαν Spinraza.
Upon completion of Study CS4 (CHERISH) 125 patients enrolled in Study CS11 (SHINE), where all patients received Spinraza.
Η ανάλυση ΦΚ πληθυσμού υποδηλώνει ότι η φυλή είναι απίθανο να επηρεάσει τη ΦΚ του nusinersen.
The population PK analysis suggests that race is unlikely to affect the PK of nusinersen.
Ασθενείς με σοβαρή υποτονία και αναπνευστική ανεπάρκεια κατά τη γέννηση, όπου το Spinraza δεν έχει μελετηθεί, ενδέχεται να μην εμφανίσουν κλινικά σημαντικό όφελος λόγω σοβαρής έλλειψης της πρωτεΐνης Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα
Patients with profound hypotonia and respiratory failure at birth, where Spinraza has not been studied, may not experience a clinically meaningful benefit due to severe SMN protein deficiency.
Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν χορηγηθεί σε εσάς ή το παιδί σας το Spinraza 3.
What you need to know before you or your child are given Spinraza 3.
Το nusinersen μεταβολίζεται αργά και κυρίως μέσω υδρόλυσης με μεσολάβηση εξωνουκλεάσης (3'- και 5') και δεν αποτελεί υπόστρωμα, ή αναστολέα ή επαγωγέα των ενζύμων του CYP450.
Nusinersen is metabolized slowly and predominantly via exonuclease (3'- and 5') -mediated hydrolysis and is not a substrate for, or inhibitor or inducer of CYP450 enzymes.
Τα οφέλη και οι κίνδυνοι της θεραπείας με nusinersen σε ασθενείς με κοιλιοπεριτοναϊκή παροχέτευση δεν είναι προς το παρόν γνωστά και η συνέχιση της θεραπείας θα πρέπει να εξετάζεται προσεκτικά.
The benefits-and risks of nusinersen treatment in patients with a ventriculoperitoneal shunt are unknown at present and the maintenance of treatment needs to be carefully considered.
• Μηνιγγίτιδα μη προκληθείσα από λοίμωξη (φλεγμονή της μεμβράνης που περιβάλλει τον νωτιαίο μυελό και τον εγκέφαλο, η οποία μπορεί να παρουσιαστεί ως αυχενική δυσκαμψία, πονοκέφαλος, πυρετός, ναυτία και έμετος)
• Meningitis not caused by an infection (inflammation of the membrane around the spinal cord and brain, which may present as neck stiffness, headache, fever, nausea and vomiting)
Άλλα προϊόντα που ανήκουν στην ίδια κατηγορία φαρμάκων όπως το Spinraza έχει αποδειχθεί ότι επηρεάζουν τα κύτταρα που βοηθούν στην πήξη του αίματος.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the cells in the blood which help clotting.
Αν παρατηρηθούν σωματίδια ή/και το υγρό μέσα στο φιαλίδιο δεν είναι διαυγές και άχρωμο, το φιαλίδιο δεν πρέπει να χρησιμοποιηθεί.
If particles are observed and/or the liquid in the vial is not clear and colourless, the vial must not be used.
Άλλα φάρμακα και Spinraza
Other medicines and Spinraza
Η ένεση δεν πρέπει να χορηγείται σε περιοχές δέρματος όπου υπάρχουν σημεία λοίμωξης ή φλεγμονής.
The injection must not be administered in areas of the skin where there are signs of infection or inflammation.
Το Spinraza χορηγείται ως ταχεία (bolus) ενδορραχιαία ένεση για χρονικό διάστημα 1 έως 3 λεπτών, με χρήση βελόνας ραχιαίας αναισθησίας.
Spinraza is administered as an intrathecal bolus injection over 1 to 3 minutes, using a spinal anaesthesia needle.
5 ml σε ένα γυάλινο φιαλίδιο Τύπου Ι με ελαστικό πώμα εισχώρησης από βρωμοβουτύλιο και ένα κάλυμμα αλουμινίου και πλαστικό πώμα.
5 ml in a Type I glass vial with bromobutyl rubber stopper and an aluminium over-seal and plastic cap.
Το Spinraza περιέχει μικρή ποσότητα νατρίου
Spinraza contains a small amount of sodium
Άλλα προϊόντα που ανήκουν στην ίδια κατηγορία φαρμάκων όπως το Spinraza έχει αποδειχθεί ότι επηρεάζουν τους νεφρούς.
Other products that are in the same group of medicines as Spinraza have been shown to affect the kidneys.
Προ-συμπτωματικά βρέφη
Pre-symptomatic infants
Διαυγές και άχρωμο διάλυμα με pH περίπου 7,2.
Clear and colourless solution with pH of approximately 7.2.
Στην ενδιάμεση ανάλυση, και οι 25 (100%) ασθενείς είχαν επιτύχει το κινητικό ορόσημο καθήμενης θέσης χωρίς υποστήριξη κατά WHO, ενώ 22 (88%) ασθενείς βάδιζαν με βοήθεια.
At the interim analysis, all 25 (100%) patients had achieved the WHO motor milestone of sitting without support, 22 (88%) patients were walking with assistance.
Η πλειοψηφία των ασθενών (88%) είχε 3 αντίγραφα του γονιδίου SMN2 (8% είχε 2 αντίγραφα, 2% είχε 4 αντίγραφα και 2% είχε άγνωστο αριθμό αντιγράφων).
The majority of patients (88%) have 3 copies of the SMN2 gene (8% have 2 copies, 2% have 4 copies, and 2% have an unknown copy number).
Κατεδείχθη επίσης παρουσία nusinersen σε νευρώνες και άλλους τύπους κυττάρων στο νωτιαίο μυελό και τον εγκέφαλο, και στους περιφερικούς ιστούς, όπως σκελετικούς μυς, ήπαρ και νεφρούς.
Presence of nusinersen was also demonstrated in neurons and other cell types in the spinal cord and brain, and peripheral tissues such as skeletal muscle, liver, and kidney.
Το Spinraza δεν μεταβολίζεται μέσω του ενζυμικού συστήματος του κυτοχρώματος P450 στο ήπαρ, συνεπώς είναι απίθανο να απαιτείται προσαρμογή της δόσης σε ασθενείς με ηπατική δυσλειτουργία (βλ. παραγράφους 4.5 και
Spinraza is not metabolised via the cytochrome P450 enzyme system in the liver, therefore dose adjustment is unlikely to be required in patients with hepatic impairment (see sections 4.5 and 5.2).
Από αυτούς που είχαν παρατηρούμενες τιμές τον Μήνα 15, ένα υψηλότερο ποσοστό των ατόμων που έλαβαν θεραπεία με Spinraza είχε βελτίωση (73% έναντι 41%, αντίστοιχα) και ένα χαμηλότερο ποσοστό των ατόμων που έλαβαν θεραπεία με Spinraza είχε επιδείνωση (23% έναντι 44%, αντίστοιχα) στη συνολική βαθμολογία HFMSE σε σύγκριση με την εικονική θεραπεία.
Of those with observed values at Month 15, a higher proportion of Spinraza treated subjects had improvement (73% vs 41%, respectively) and a lower proportion of Spinraza treated subjects had worsening (23% vs 44%, respectively) in total HFMSE score compared to sham-control.
Η Μελέτη CS11 είναι μια ανοιχτή μελέτη επέκτασης για ασθενείς με SMA που έχουν ήδη συμμετάσχει στις άλλες κλινικές μελέτες για το Spinraza.
Study CS11 is an open label extension study for SMA patients who previously participated in the other Spinraza clinical studies.
Δώδεκα από τους 20 ασθενείς (60%) στη μελέτη πληρούσαν το πρωτεύον τελικό σημείο με βελτίωση της μέσης επίτευξης κινητικών ορόσημων με την πάροδο του χρόνου.
Twelve out of 20 patients (60%) in the study met the primary endpoint with improvement in mean motor milestone achievement over time.
1 από τους 28 ασθενείς είχαν 2 αντίγραφα του γονιδίου SMN2, 21 είχαν 3 αντίγραφα και 6 είχαν 4 αντίγραφα.
1 out of 28 patients had 2 SMN2 gene copies, 21 had 3 copies, and 6 had 4 copies.
Επιπλέον, κανένας ασθενής της ομάδας θεραπείας με Spinraza ή της ομάδας εικονικής θεραπείας δεν χρειάστηκε μόνιμη μηχανική υποστήριξη αναπνοής.
In addition, no patients in the Spinraza or shamcontrol group required the use of permanent ventilation.
Η μέση βαθμολογία του CHOP INTEND κατά την τελευταία αξιολόγηση ήταν 61,0 (46-64) μεταξύ των ασθενών με 2 αντίγραφα του SMN2 και 62,6 (58-64) μεταξύ των ασθενών με 3 αντίγραφα του SMN2.
The mean CHOP INTEND score at last assessment was 61.0 (46 - 64) amongst patients with 2 SMN2 copies and 62.6 (58 - 64) amongst those with 3 SMN2 copies.
• Υδροκέφαλος (συσσώρευση υπερβολικής ποσότητας υγρού γύρω από τον εγκέφαλο)
• Hydrocephalus (a build-up of too much fluid around the brain)
Αυτά τα αποτελέσματα υποστηρίζονται από μια ανοιχτή μελέτη Φάσης 2 σε συμπτωματικούς ασθενείς διαγνωσμένους με SMA (CS3A).
These results are supported by an open-label Phase 2 study in symptomatic patients diagnosed with SMA (CS3A).
Αυτή η ένεση, που ονομάζεται οσφυονωτιαία παρακέντηση, πραγματοποιείται με την εισαγωγή μιας βελόνας στον χώρο γύρω από τον νωτιαίο μυελό.
This injection, called a lumbar puncture, is done by inserting a needle into the space around the spinal cord.
Μια πρόσθετη κλινική μελέτη, η CS7 (EMBRACE), άνοιξε για ασθενείς που δεν ήταν κατάλληλοι να συμμετάσχουν στη Μελέτη CS3B ή τη Μελέτη CS4 λόγω της ηλικίας κατά τη διαλογή ή του αριθμού αντιγράφων του SMN2.
An additional clinical study, CS7 (EMBRACE) was opened for patients not eligible for participation in Study CS3B or Study CS4 due to screening age or SMN2 copy number.
Σε μελέτες τοξικότητας σε ζώα δεν παρατηρήθηκαν επιδράσεις στη γονιμότητα των αρσενικών ή των θηλυκών (βλέπε παράγραφο 5.3).
In toxicity studies in animals no effects on male or female fertility were observed (see section 5.3).
Το nusinersen είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotides, ASO), το οποίο αυξάνει το ποσοστό συμπερίληψης του εξονίου 7 κατά τη μεταγραφή του αγγελιοφόρου ριβονουκλεϊκού οξέος (mRNA) του γονιδίου Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα 2 (survival motor neuron, SMN2) μέσω δέσμευσης σε μια εσονική περιοχή σίγασης ματίσματος (ISS-N1) που βρίσκεται στο εσόνιο 7 του προ-αγγελιοφόρου ριβονουκλεϊκού οξέος (pre-mRNA) του SMN2.
Nusinersen is an antisense oligonucleotide (ASO) which increases the proportion of exon 7 inclusion in survival motor neuron 2 (SMN2) messenger ribonucleic acid (mRNA) transcripts by binding to an intronic splice silencing site (ISS-N1) found in intron 7 of the SMN2 pre-messenger ribonucleic acid (pre-mRNA).
Η επίδραση της ηπατικής ή νεφρικής ανεπάρκειας ως συμμεταβλητών δεν μπόρεσε να αξιολογηθεί διεξοδικά στο μοντέλο ΦΚ πληθυσμού δεδομένης της σπανιότητας των ασθενών που παρουσιάζουν κλινικά σημαντικές ηπατικές ή νεφρικές ανεπάρκειες.
The effect of hepatic or renal insufficiency as covariates could not be thoroughly evaluated in the population PK model given the rarity of patients displaying clinically relevant liver or kidney insufficiencies.
Από τα 20 άτομα που εντάχθηκαν, 11 (55%) ήταν εν ζωή και χωρίς μόνιμη μηχανική υποστήριξη αναπνοής κατά την τελευταία επίσκεψη.
Of the 20 subjects enrolled, 11 (55%) were alive and free of permanent ventilation at the last visit.
Σε κάποιους από αυτούς τους ασθενείς χρειάστηκε να εμφυτευτεί μια συσκευή που ονομάζεται κοιλιοπεριτοναϊκή παροχέτευση για την αντιμετώπιση του υδροκεφάλου.
Some of these patients had needed to have a device called a ventriculo-peritoneal shunt implanted to treat the hydrocephalus.
Θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο υπερήχου (ή άλλων τεχνικών απεικόνισης) ως οδηγός για την ενδορραχιαία χορήγηση του Spinraza, ιδιαίτερα σε νεότερους ασθενείς και σε ασθενείς με σκολίωση.
Ultrasound (or other imaging techniques) may be considered to guide intrathecal administration of Spinraza, particularly in younger patients and in patients with scoliosis.
Από αυτούς τους ασθενείς, 6 (33%) στην ομάδα του Spinraza και 0 (0%) στην ομάδα εικονικής θεραπείας πληρούσαν τα κριτήρια για ανταποκρινόμενο σε κινητικό ορόσημο, όπως ορίζονταν από το πρωτόκολλο.
Of these patients, 6 (33%) in the Spinraza group and 0 (0%) in the sham-control group met the protocol-defined criteria for a motor-milestone responder.
Δεν αναφέρθηκαν περιπτώσεις υπερδοσολογίας σχετιζόμενες με ανεπιθύμητες ενέργειες σε κλινικές μελέτες.
No cases of overdose associated with adverse reactions were reported in clinical studies.
Πριν χορηγηθεί σε εσάς ή το παιδί σας το Spinraza ο γιατρός σας μπορεί να αποφασίσει να πραγματοποιήσει μια εξέταση αίματος για να ελέγξει τη λειτουργία πήξης του αίματός σας ή του παιδιού σας.
Before you or your child are given Spinraza your doctor may decide to do a blood test to check that your or your child's blood can clot properly.
Μέγεθος συσκευασίας ενός φιαλιδίου ανά κουτί.
Pack size of one vial per carton.
Η αξιολόγηση της ασφάλειας του Spinraza βασίστηκε σε δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3 σε βρέφη (CS3B) και παιδιά (CS4) με SMA, σε μία μελέτη Φάσης 2 σε βρέφη και παιδιά με SMA (CS7), καθώς και σε ανοιχτές μελέτες που συμπεριλάμβαναν προ-συμπτωματικά βρέφη (CS5) γενετικά διαγνωσμένα με SMA και βρέφη και παιδιά με SMA.
The safety assessment of Spinraza was based on two Phase 3 clinical studies in infants (CS3B) and children (CS4) with SMA, together with one Phase 2 study in infants and children with SMA (CS7) and open-label studies including pre-symptomatic infants (CS5) genetically diagnosed with SMA and infants and children with SMA.
Η χρήση υπερηχογραφήματος ή άλλων απεικονιστικών τεχνικών προς διευκόλυνση της ενδορραχιαίας χορήγησης του Spinraza, μπορεί να εξεταστεί σύμφωνα με την κρίση του γιατρού.
The use of ultrasound or other imaging techniques to assist with intrathecal administration of Spinraza, can be considered at the physician's discretion.
Υπάρχει κίνδυνος ανεπιθύμητων ενεργειών που εμφανίζονται ως μέρος της διαδικασίας οσφυονωτιαίας παρακέντησης (π.χ. κεφαλαλγία, οσφυαλγία, έμετος, βλ. παράγραφο 4.8).
There is a risk of adverse reactions occurring as part of the lumbar puncture procedure (e.g. headache, back pain, vomiting; see section 4.8).