natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Το Jivi χορηγείται μόνο με ιατρική συνταγή και η θεραπεία πρέπει να διεξάγεται υπό την επίβλεψη γιατρού με πείρα στη θεραπεία της αιμορροφιλίας.
Jivi can only be obtained with a prescription and treatment should be under the supervision of a doctor who has experience in the treatment of haemophilia.
Σε μια δεύτερη μελέτη, στην οποία μετείχαν 61 παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών, το Jivi χορηγούμενο ως προληπτική αγωγή μείωσε τον αριθμό των αιμορραγικών επεισοδίων σε περίπου 3 επεισόδια ετησίως.
In a second study in 61 children aged below 12 years, Jivi given as preventive treatment reduced the number of bleeding episodes to around 3 episodes a year.
Η λήψη αγωγής με προϊόντα του παράγοντα VIII, περιλαμβάνομένου του Jivi, ενέχει τον κίνδυνο ορισμένοι ασθενείς να αναπτύξουν αναστολείς (αντισώματα) έναντι του παράγοντα VIII, με αποτέλεσμα να μην μπορεί το φάρμακο να δράσει αποτελεσματικά και να τεθεί η αιμορραγία εκτός ελέγχου.
Following treatment with factor VIII products, including Jivi, some patients may develop inhibitors (antibodies) against factor VIII, preventing the medicine from working effectively and resulting in a loss of bleeding control.
Στο πλαίσιο μελέτης στην οποία μετείχαν 134 ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω, 114 ασθενείς που έλαβαν Jivi ως προληπτική αγωγή εμφάνισαν περίπου 2 αιμορραγικά επεισόδια ανά έτος.
In a study of 134 patients from 12 years of age, 114 patients given Jivi as a preventive treatment had around 2 bleeding episodes per year.
Το Jivi είναι φάρμακο που χορηγείται για τη θεραπεία και την πρόληψη της αιμορραγίας σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α, μια κληρονομική αιμορραγική διαταραχή που προκαλείται από την έλλειψη μιας πρωτεΐνης πήξης που ονομάζεται παράγοντας VIII.
Jivi is a medicine used to treat and prevent bleeding in patients with haemophilia A, an inherited bleeding disorder caused by lack of a clotting protein called factor VIII.
Για ποιους λόγους εγκρίθηκε το Jivi στην ΕΕ;
Why is Jivi authorised in the EU?
Το Jivi έχει αποδειχθεί ότι είναι αποτελεσματικό στη μείωση του αριθμού αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία καθώς και στη διακοπή ενδεχόμενης αιμορραγίας.
Jivi has been shown to be effective at reducing the number of bleeding episodes in patients with severe haemophilia and stopping bleeding when it occurs.
Το Jivi περιέχει τη δραστική ουσία damoctocog alfa pegol.
Jivi contains the active substance damoctocog alfa pegol.
Μετά από κατάλληλη εκπαίδευση, οι ασθενείς ή τα άτομα που τους φροντίζουν μπορούν να χορηγούν την ένεση με Jivi μόνοι τους στο σπίτι.
Patients or their carers may be able to inject Jivi themselves at home once they have been trained appropriately.
Οι ασθενείς με αιμορροφιλία Α παρουσιάζουν έλλειψη του παράγοντα VIII, μιας πρωτεΐνης απαραίτητης για την πήξη του αίματος, με αποτέλεσμα να αιμορραγούν εύκολα.
Patients with haemophilia A lack factor VIII, a protein needed for blood to clot and, as a result, they bleed readily.
Στην περίληψη των χαρακτηριστικών του προϊόντος και στο φύλλο οδηγιών χρήσης συμπεριλήφθηκαν επίσης συστάσεις και πληροφορίες για τις κατάλληλες προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται από τους επαγγελματίες του τομέα της υγείας και τους ασθενείς για την ασφαλή και αποτελεσματική χρήση του Jivi.
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Jivi have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Πώς δρα το Jivi;
How does Jivi work?
Παράρτημα I Κατάσταση με τις ονομασίες, τη φαρμακοτεχνική μορφή, την περιεκτικότητα του φαρμακευτικού προιόντος, την οδό χορήγησης, τον κάτοχο της Αδειας Κυκλοφορίας στα Κράτη Μέλη
Annex I List of the names, pharmaceutical form, strength of the medicinal product, route of administration, Marketing Authorisation Holders in the Member States
Νορβηγία AstraZeneca AS Postboks 6050, Etterstad 0601 OSLO
AstraZeneca AS Postboks 6050, Etterstad 0601 Oslo
Ουγγαρία AstraZeneca Kft., H-1113 Budapest, Bocskai út 134-146
AstraZeneca Kft. H-1113 Budapest Bocskai út 134-146 Hungary
Φινλανδία AstraZeneca Oy, Itsehallintokuja 4, 02600 Espoo
AstraZeneca Oy Itsehallintokuja 4 02600 Espoo Finland
NV AstraZeneca SA, Rue Egide van Ophemstraat, 110, B-1180 Brussel Belgium
Belgium NV AstraZeneca SA Rue Egide van Ophemstraat 110, B-1180 Brussel Belgium
Λουξεμβούργο NV AstraZeneca SA, Rue Egide van Ophemstraat, B-1180 Brussel
Luxembourg NV AstraZeneca SA Rue Egide van Ophemstraat B-1180 Brussel
2730-097 Barcarena Portugal
Rua Humberto Madeira, 7 Queluz de baixo 2730-097 Barcarena Portugal
Σουηδία
AstraZeneca
Ολλανδία AstraZeneca BV, Louis Pasteurlaan 5, 2719 EE Zoetermeer, The Netherlands
Netherlands AstraZeneca BV Louis Pasteurlaan 5
Σλοβακία AstraZeneca AB, S-151 85 Sodertalje, Sweden
Slovak Republic AstraZeneca AB S-151 85 Sodertalje Sweden
AstraZeneca AB, S-151 85 Sodertalje, Sweden
Gartunavagen, S-151 85 Sodertalje, Sweden
Plendil 5 mg prolonged release tablets
Plendil 5 mg comprimidos de liberación prolongada
Plendil 10mg Prolonged release, Film-coated Tablets
Plendil 10mg Prolongedrelease, Film-coated Tablets
Plendil 2.5mg Prolonged release, Film-coated Tablets
Plendil 2.5mg Prolongedrelease, Film-coated Tablets
Plendil 5 mg Retard 5 mg
Plendil 5 mg Retard
Πορτογαλία AstraZeneca Produtos Farmacêuticos, Lda., Rua Humberto Madeira, 7, Queluz de baixo
AstraZeneca Produtos Farmacêuticos, Lda.
Υπάρχουν αρκετοί λόγοι για τους οποίους θα μπορούσε να συμβεί αυτό, για παράδειγμα:
There are several reasons why this might happen, for example:
Αυτό θα διαρκέσει περίπου 20 λεπτά.
This will take about 20 minutes
Δεν θα πρέπει ποτέ να χορηγείται σε άλλο άτομο.
It must never be given to anyone else.
ΗΜΕΡΟΜΗΝΙΑ ΠΡΩΤΗΣ ΕΓΚΡΙΣΗΣ/ΑΝΑΝΕΩΣΗΣ ΤΗΣ ΑΔΕΙΑΣ Ημερομηνία πρώτης έγκρισης: 26 Μαΐου 2016
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 26 May 2016
Μπορεί να χρειαστείτε άλλη θεραπεία
You may need other treatment
Δεν αναμένεται να απαιτείται προσαρμογή της δόσης.
No dose adjustment is expected to be required.
Μακροχρόνια παρακολούθηση
Long-term follow-up
0,429γ (0,24-0,72)
0.429 c (0.24-0.72)
Ελλείψει μελετών συμβατότητας, το παρόν φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα.
In the absence of compatibility studies, this medicinal product must not be mixed with other medicinal products.
0,33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Συνολικά
0.33-1 >1-2 >2-3 >3-4 >4-5 >5-6 >6-7 >7-8 Total
Ο ΚΑΚ θα αξιολογήσει επίσης την επιβίωση χωρίς παρέμβαση.
The MAH will also evaluate intervention-free survival.
Επιβίωση n
Survival n
Αυτές μπορεί να επηρεάσουν μέχρι 1 στα 10 άτομα.
These may affect up to 1 in 10 people.
Ενδιάμεσες εκθέσεις του μητρώου θα υποβάλλονται κάθε 2 χρόνια.
Interim registry reports shall be submitted every 2 years.
Συνιστάται συνεχής παρακολούθηση.
Continued follow-up is recommended.
Οι πληροφορίες αυτές παρέχονται στην Κάρτα Προειδοποίησης Ασθενούς.
This information is provided in the Patient Alert Card.
Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το τι συμβαίνει πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας, βλέπε παράγραφο 3, Πως χορηγείται το Strimvelis.
For more information on what happens before and during treatment, see section 3, How Strimvelis is given.
Εάν είστε έγκυος ή θηλάζετε, νομίζετε ότι μπορεί να είστε έγκυος ή σχεδιάζετε να αποκτήσετε παιδί, ενημερώστε το γιατρό σας πριν σας χορηγηθεί αυτό το φάρμακο.
If you are pregnant or breast-feeding, if you think you may be pregnant or are planning to have a baby, tell your doctor before you are given this medicine.
Όλοι αυτοί οι ασθενείς είχαν προηγουμένως λάβει PEG-ADA.
All these patients had previously taken PEG-ADA.
Οι ασθενείς μπορεί να αναπτύξουν αυτοανοσία.
Patients can develop autoimmunity.
γ Σοβαρές λοιμώξεις είναι εκείνες οι οποίες απαιτούν νοσηλεία ή παράταση της νοσηλείας.
c Severe infections are those requiring or prolonging hospitalisation.
Σταδίου δύο αποτελέσματα ποιοτικού ελέγχου θα είναι διαθέσιμα μόνο μετά την έγχυση του προϊόντος.
Stage two quality control results will only be available after the product has been infused.
Αν οι εξετάσεις αποκαλύψουν οτιδήποτε που θα μπορούσε να επηρεάσει εσάς (ή το παιδί σας), ο γιατρός θα σας αντιμετωπίσει κατάλληλα.
If the tests show anything that might affect you (or your child), the doctor will treat you as appropriate.
Πριν και κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Strimvelis
Before and during Strimvelis treatment
Ο ρυθμός έγχυσης δεν πρέπει να υπερβαίνει τα 5 ml/kg/h.
The infusion rate should not exceed 5 ml/kg/h.
Προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται πριν από το χειρισμό ή τη χορήγηση του προϊόντος
Precautions to be taken before manipulating or administering the product
Η διάρκεια χορήγησης είναι περίπου 20 λεπτά (βλέπε παράγραφο 6.6).
The period of administration is approximately 20 minutes (see section 6.6).
Ποσοστό σοβαρών λοιμώξεων ανά άτομο-έτος παρατήρησης (95% διάστημα εμπιστοσύνης)
Rate of severe infections per person-year of observation (95% confidence
Οι ασθενείς αναμένεται να ενταχθούν σε ένα μητρώο μετά τη θεραπεία και θα παρακολουθούνται σε μακροχρόνια βάση.
Patients are expected to enrol in a post-treatment registry and will be followed-up long term.
• οποτεδήποτε τροποποιείται το σύστημα διαχείρισης κινδύνου, ειδικά ως αποτέλεσμα λήψης νέων πληροφοριών που μπορούν να επιφέρουν σημαντική αλλαγή στη σχέση οφέλους - κινδύνου ή ως αποτέλεσμα της επίτευξης ενός σημαντικού οροσήμου (φαρμακοεπαγρύπνηση ή ελαχιστοποίηση κινδύνου).
• Whenever the risk management system is modified, especially as the result of new information being received that may lead to a significant change to the benefit/risk profile or as the result of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached.
Ένα συμπληρωμένο έντυπο συγκατάθεσης του προϊόντος είναι απαραίτητο πριν από την έναρξη της θεραπείας.
A completed product consent form is required prior to initiating treatment.
Δεδομένου ότι το φάρμακο αυτό θα χορηγηθεί από εξειδικευμένο γιατρό, αυτός έχει και την ευθύνη για τη σωστή απόρριψη του προϊόντος.
As this medicine will be given by a qualified doctor, they are responsible for correct disposal of the product.
Η διάμεση ηλικία σε όλο πρόγραμμα ήταν 1,7 έτη (εύρος 0,5 έως 6,1) και το 61% ήταν άρρενες.
The median age across the program was 1.7 years (range 0.5 to 6.1) and 61% were males.
Η εισαγωγή ενός νέου γονιδίου στο DNA θα μπορούσε να προκαλέσει λευχαιμία.
Inserting a new gene into the DNA could cause leukaemia.
Επειδή χορηγείται σύντομα μετά την παρασκευή του, τα τελικά αποτελέσματα ορισμένων από αυτούς τους ελέγχους δεν θα είναι διαθέσιμα πριν από τη χορήγηση του φαρμάκου.
Because it is given soon after it is made, the final results of some of these tests will not be ready before the medicine is given.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Strimvelis σε παιδιά ηλικίας κάτω των έξι μηνών ή άνω των 6 ετών και 1 μηνός δεν έχει τεκμηριωθεί (βλέπε παράγραφο 4.4).
The safety and efficacy of Strimvelis in children less than six months of age or over 6 years 1 month has not been established (see section 4.4).
ΑΛΛΗ(ΕΣ) ΕΙΔΙΚΗ(ΕΣ) ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΗ(ΕΙΣ), ΕΑΝ ΕΙΝΑΙ ΑΠΑΡΑΙΤΗΤΗ(ΕΣ) Μόνο για αυτόλογη χρήση.
OTHER SPECIAL WARNING(S), IF NECESSARY For autologous use only.
Ο ΚΑΚ θα ολοκληρώσει εντός του δηλωμένου χρονικού πλαισίου, το παρακάτω μέτρο:
The MAH shall complete, within the stated timeframe, the below measure:
Το Strimvelis δεν έχει καθόλου ή έχει αμελητέα μακροχρόνια επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων.
Strimvelis has no or negligible long term influence on the ability to drive and use machines.
Ο ΚΑΚ θα σχεδιάσει να περιλάβει τακτικές εκθέσεις προόδου του μητρώου στην ΕΠΠΑ και να παρέχει ενδιάμεσες εκθέσεις της μελέτης κάθε 2 χρόνια μέχρι να τελειώσει το μητρώο.
The MAH shall plan to include regular progress reports of the registry in the PSUR and provide interim study reports every 2 years until the registry finishes.
Ο ιατρός θα πρέπει να παρακολουθεί και/ή να αντιμετωπίζει τον ασθενή όπως ενδείκνυται σε κάθε περίπτωση.
The physician should monitor and/or treat the patient as appropriate.
Η χρήση του Strimvelis σε ασθενείς ηλικίας μεγαλύτερης από αυτήν που έχει προηγουμένως μελετηθεί θα πρέπει να εξετάζεται προσεκτικά και να περιορίζεται μόνο σε περιπτώσεις στις οποίες έχουν εξαντληθεί όλες οι άλλες εύλογες θεραπευτικές επιλογές.
Use of Strimvelis in patients older than those previously studied should be carefully considered and reserved only for occasions where all other reasonable treatment options have been exhausted.
Η δραστηριότητα της ADA παρέμεινε αυξημένη καθ' όλη τη διάρκεια της τριετούς περιόδου παρακολούθησης.
ADA activity remained increased throughout the duration of the 3 year follow up.
Δεδομένου του μικρού πληθυσμού των ασθενών και του μεγέθους των κοορτών, οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρουσιάζονται στον πίνακα δεν παρέχουν μία ολοκληρωμένη εικόνα σχετικά με τη φύση και τη συχνότητα αυτών των συμβάντων.
Given the small patient population and size of the cohorts, adverse reactions in the table do not provide a complete perspective on the nature and frequency of these events.
Ιστορικό προηγούμενης γονιδιακής θεραπείας.
History of previous gene therapy.
Σοβαρές λοιμώξεις n
Severe infections n
Το 83% ήταν λευκοί (56% Καυκάσιοι/Ευρωπαϊκής καταγωγής και 28% Άραβες/Βόρειας Αφρικανικής καταγωγής), 11% Αφροαμερικανοί/Αφρικανοί και 6% Ασιάτες.
Eighty three percent were white (56% Caucasian/European heritage and 28% Arabic/North African heritage), 11% African American/African, and 6% Asian.
Το Strimvelis δεν προορίζεται για χρήση σε ασθενείς ηλικίας >65 ετών και δεν έχει μελετηθεί σε αυτή την ηλικιακή ομάδα.
Elderly Strimvelis is not intended for use in patients >65 years of age, and has not been studied in this age group.
Μετά την επιτυχημένη μεταμόσχευση στον ασθενή, τα αποτελέσματα του προϊόντος αναμένεται να διαρκέσουν εφ' όρου ζωής.
Following successful engraftment in the patient, the effects of the product are expected to be life-long.
Τα μακροχρόνια αποτελέσματα και η διάρκεια της ανταπόκρισης στο Strimvelis στην ADA-SCID δεν είναι γνωστά (βλέπε παράγραφο 5.1).
The long term effects and durability of response to Strimvelis on ADA-SCID are unknown (see section 5.1).
Τι είναι το Strimvelis και ποια είναι η χρήση του 2.
What Strimvelis is and what it is used for 2.
Αν η AUC της βουσουλφάνης υπερβαίνει τα 4.000 νανογραμμάρια/ml*h (974 µmol/L.minute), η δόση θα πρέπει να μειωθεί βάσει της AUC.
If busulfan AUC exceeds 4000 nanograms/ml*h (974 µmol/L.minute), the dose should be appropriately reduced based on the AUC.
Η παρουσία διαγονιδίου οδηγεί σε αυξημένη έκφραση της ADA.
The presence of the transgene leads to increased expression of ADA.
Θα συλλεχθούν δύο δείγματα Ο γιατρός θα συλλέξει δύο δείγματα αρχέγονων κυττάρων μυελού των οστών πριν από την προγραμματισμένη θεραπεία:
Two samples are collected The doctor will collect two samples of bone marrow stem cells before the planned treatment:
• το δείγμα της θεραπείας, 4 έως 5 ημέρες πριν.
• the treatment sample, 4 to 5 days before.
Επιπλέον, οι σχετιζόμενες με αλλεργία ανεπιθύμητες ενέργειες που παρουσιάζονται στον πίνακα αναφέρθηκαν κυρίως κατά την περίοδο παρακολούθησης διάρκειας 3 μηνών έως 3 ετών.
In addition, the allergy related adverse reactions in the table were reported mostly during the 3 month to 3 year follow-up period.
Οι απαιτήσεις για την υποβολή εκθέσεων περιοδικής παρακολούθησης της ασφάλειας για το εν λόγω φαρμακευτικό προϊόν ορίζονται στον κατάλογο με τις ημερομηνίες αναφοράς της Ένωσης (κατάλογος EURD), που παρατίθεται στην παράγραφο 7 του άρθρου 107γ, της οδηγίας 2001/83/ΕΚ και κάθε επακόλουθης επικαιροποίησης, όπως δημοσιεύεται στην ευρωπαϊκή δικτυακή πύλη για τα φάρμακα.
The requirements for submission of periodic safety update reports for this medicinal product are set out in the list of Union reference dates (EURD list) provided for under Article 107c(7) of Directive 2001/83/EC and any subsequent updates published on the European medicines web-portal.
Οι ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Strimvelis δεν πρέπει να δωρίζουν αίμα, όργανα, ιστούς και κύτταρα για μεταμόσχευση, ανά πάσα στιγμή στο μέλλον.
Patients treated with Strimvelis should not donate blood, organs, tissues and cells for transplantation, at any time in the future.
Φυλάσσετε σε θερμοκρασία 15-30°C.
Store at 15-30°C.
Οι μη ανοσολογικές εκδηλώσεις της ADA-SCID μπορεί να μην ανταποκριθούν στο Strimvelis.
Non-immunological manifestations of ADA-SCID may not respond to Strimvelis.
Με αυτήν την πάθηση, το ανοσοποιητικό σύστημα δεν λειτουργεί σωστά ώστε να προστατεύει τον οργανισμό από τις λοιμώξεις.
With this condition the immune system does not work properly to defend the body against infections.
Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία και ώρα λήξης (EXP) που αναφέρεται στην επισήμανση του περιέκτη και στην επισήμανση του ασκού έγχυσης.
Do not use this medicine after the expiry date and time (EXP) which is stated on the container label and infusion bag label.
• αν υπήρξε καθυστέρηση στη μεταφορά του φαρμάκου στην κλινική όπου διεξάγεται η θεραπεία.
• if there was a delay in the medicine reaching the clinic where treatment is being carried out.
Υπερευαισθησία στο προϊόν ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην παράγραφο 6.1.
Hypersensitivity to the product or to any of the excipients listed in section 6.1.
Προκαλούνται όλες επειδή το ανοσοποιητικό σύστημα γίνεται υπερδραστήριο και επιτίθεται στους ιστούς του ίδιου του οργανισμού.
They are all caused by the immune system becoming over-active and attacking the body's own tissues.
Η πλειοψηφία των ποντικών εμφάνισαν ανασύσταση του αιμοποιητικού συστήματος μέχρι το τέλος της μελέτης.
The majority of mice showed reconstitution of the haematopoietic system by the end of the study.
Πριν από την παρασκευή του Strimvelis, ο γιατρός θα κάνει εξετάσεις για να βεβαιωθεί ότι εσείς (ή το παιδί σας) δεν είστε φορέας ορισμένων λοιμώξεων (βλέπε παράγραφο 2).
Before Strimvelis is made, the doctor will do tests to make sure that you (or your child) are not carrying certain infections (see section 2).
Διαβάστε προσεκτικά ολόκληρο το φύλλο οδηγιών χρήσης πριν σας χορηγηθεί (ή στο παιδί σας) αυτό το φάρμακο, διότι περιλαμβάνει σημαντικές πληροφορίες για σας.
Read all of this leaflet carefully before you (or your child) are given this medicine because it contains important information for you.
Σε τέτοιες περιπτώσεις, ο γιατρός θα χορηγήσει σε σας (ή στο παιδί σας) αρχέγονα κύτταρα υποκατάστασης χρησιμοποιώντας το εφεδρικό δείγμα που είχε συλλεχθεί και αποθηκευτεί πριν από την έναρξη της θεραπείας (βλέπε επίσης παράγραφο 3, Πώς χορηγείται το Strimvelis).
In such cases, the doctor will give you (or your child) replacement stem cells, using the backup sample that was collected and stored before treatment started (see also section 3, How Strimvelis is given).
Η ασφάλεια του Strimvelis αξιολογήθηκε σε 18 άτομα, με διάμεση διάρκεια παρακολούθησης 7 ετών.
The safety of Strimvelis was evaluated in 18 subjects, with a median duration of follow-up of 7 years.
Εάν έχετε τυχόν ερωτήσεις σχετικά με συμπτώματα ή ανεπιθύμητες ενέργειες ή εάν οποιαδήποτε συμπτώματα σας προκαλούν ανησυχία,
If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you
- Το άλλο συστατικό είναι χλωριούχο νάτριο (βλέπε παράγραφο 2, Το Strimvelis περιέχει νάτριο).
- The other ingredient is sodium chloride (see section 2, Strimvelis contains sodium).
Γιατί
Why
Τα αποτελέσματα στα 3 έτη για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία στην πιλοτική μελέτη παρουσιάζονται στον Πίνακα 1.
Results at 3 years for patients treated within the pivotal study are presented in Table 1.
Θα χρησιμοποιηθεί για την παρασκευή του Strimvelis, τοποθετώντας ένα νέο γονίδιο στα κύτταρα.
It will be used to make the Strimvelis, by putting a new gene into the cells.
Το Strimvelis θα πρέπει να χορηγείται μόνο μία φορά.
Strimvelis should be administered once only.
Η φύση του Strimvelis είναι τέτοια, ώστε οι συμβατικές μελέτες φαρμακοκινητικής, απορρόφησης, κατανομής, μεταβολισμού και αποβολής δεν είναι εφαρμόσιμες.
The nature of Strimvelis is such that conventional studies on pharmacokinetics, absorption, distribution, metabolism, and elimination are not applicable.
Περιεχόμενο της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες
Contents of the pack and further information
Ο ασθενής 8 απεσύρθη από τη μελέτη πριν από την επίσκεψη στα 3 έτη και συνεπώς δεν είχε στοιχεία για τα Τ λεμφοκύτταρα και τη dAXP.
Patient 8 withdrew from the study before 3 year visit, and thus had no data for T-lymphocytes and dAXP.
Οι ασθενείς που έλαβαν στο παρελθόν PEG-ADA διέκοψαν αυτή τη θεραπεία 10 έως 22 ημέρες πριν από τη θεραπεία με Strimvelis.
Patients who previously received PEG-ADA had this treatment withdrawn 10 to 22 days prior to Strimvelis therapy.
Όλες οι ανεπιθύμητες ενέργειες που παρουσιάζονται στον πίνακα (εκτός από εκείνες που ενδεχομένως σχετίζονται με τη βουσουλφάνη) θεωρείται ότι σχετίζονται με ανασύσταση του ανοσοποιητικού συστήματος, λόγω της φύσης και του χρόνου εκδήλωσής τους.
All the identified adverse reactions in the table (apart from those potentially related to busulfan) are considered to be related to immune reconstitution, due to their nature and timing.
Το Strimvelis θα πρέπει να χρησιμοποιείται με προσοχή σε ασθενείς ηλικίας άνω των 6 ετών και 1 μηνός, καθώς και κάτω των 6 μηνών διότι δεν υπάρχουν δεδομένα από κλινικές μελέτες σε αυτά τα ηλικιακά εύρη.
Strimvelis should be used with caution in patients older than 6 years and 1 month and younger than 6 months as there are no data from clinical trials in these age ranges.
Χορήγηση ενός φαρμάκου που ονομάζεται βουσουλφάνη τέσσερις φορές την ημέρα για δύο ημέρες (8 δόσεις συνολικά)
A medicine called busulfan is given four times a day for two days (total of 8 doses)
Οι επιφάνειες εργασίας και τα υλικά που ενδεχομένως ήρθαν σε επαφή με το Strimvelis, θα πρέπει να απολυμαίνονται με κατάλληλο αντισηπτικό.
Work surfaces and material which have potentially been in contact with Strimvelis must be decontaminated with appropriate disinfectant.
Το Strimvelis θα πρέπει να χορηγείται μόνο κατόπιν συνεννόησης με τον ασθενή και/ή την οικογένεια.
Strimvelis should only be administered after consultation with the patient and/or family.
Ως εκ τούτου, οι επαγγελματίες φροντίδας της υγείας που χειρίζονται το Strimvelis θα πρέπει να λαμβάνουν κατάλληλες προφυλάξεις για την αποφυγή πιθανής μετάδοσης λοιμωδών νόσων.
Healthcare professionals handling Strimvelis should therefore take appropriate precautions to avoid potential transmission of infectious diseases.
Οι μεγαλύτερης ηλικίας ασθενείς είναι συνήθως λιγότερο ικανοί να δωρίσουν υψηλούς αριθμούς CD34+ κυττάρων, γεγονός που σημαίνει ότι οι μεγαλύτερης ηλικίας ασθενείς δεν μπορούν να λάβουν θεραπεία.
Older patients are typically less able to donate high numbers of CD34+ cells which may mean that older patients cannot be treated.
Πρέπει να χρησιμοποιούνται μόνο φίλτρα που προορίζονται για χρήση με σετ μετάγγισης για την πρόληψη ακούσιας αφαίρεσης κυττάρων από το προϊόν.
Only filters intended for use with transfusion sets should be used to prevent inadvertent removal of cells from the product.
• συριγμός, δυσκολία στην αναπνοή (άσθμα)
• wheezing, difficulty breathing (asthma)
Σε κλινικές μελέτες γονιδιακής θεραπείας για άλλες νόσους (όχι για την ADA-SCID), ορισμένοι ασθενείς ανέπτυξαν λευχαιμία ή άλλους τύπους καρκίνου του αιμοποιητικού συστήματος.
In clinical trials of gene therapy for other diseases (not ADA-SCID), some patients developed leukaemia or other cancers of the blood system.
Ορισμένοι ασθενείς χρειάστηκε να ξεκινήσουν εκ νέου μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης και/ή να υποβληθούν σε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων (βλέπε παράγραφο 5.1).
Some patients have had to resume long-term enzyme replacement therapy and/or receive a stem cell transplant (see section 5.1).
Το Strimvelis δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της κύησης.
Strimvelis should not be used during pregnancy.
Αιτιολογική σχέση με το προϊόν δεν έχει τεκμηριωθεί.
No evidence of causality to the product has been established.