natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Σε περίπτωση μη προγραμματισμένης κύησης, το Onpattro θα πρέπει να διακόπτεται (βλ. παράγραφο 4.6).
In the event of an unplanned pregnancy, Onpattro should be discontinued (see section 4.6).
Εάν διακοπεί η έγχυση, μπορεί να εξεταστεί το ενδεχόμενο επανάληψης της έγχυσης με πιο αργό ρυθμό εφόσον έχουν αποδράμει τα συμπτώματα.
If the infusion is interrupted, resumption of the infusion at a slower infusion rate may be considered after symptoms have resolved.
Κατά τη διάρκεια των πρώτων 60 ημερών της κύησης, τόσο τα πολύ υψηλά όσο και τα πολύ χαμηλά επίπεδα βιταμίνης A μπορεί να συσχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο εμβρυϊκής δυσπλασίας.
During the first 60 days of pregnancy, both too high or too low vitamin A levels may be associated with an increased risk of foetal malformation.
Στους αρουραίους και στους πιθήκους, το PEG2000-C-DMG αποβάλλεται αμετάβλητο στη χολή.
In rats and monkeys, PEG2000-C-DMG is eliminated unchanged in the bile.
Σε ασθενείς που παρουσιάζουν IRRs, η πλειονότητα εμφάνισε την πρώτη IRR στις πρώτες 2 εγχύσεις (βλ. παράγραφο 4.8).
In patients experiencing an IRR, the majority experienced the first IRR within the first 2 infusions (see section 4.8).
• Ερυθρότητα του προσώπου ή του σώματος (έξαψη), θερμό δέρμα ή εξάνθημα
• Reddening of the face or body (flushing), warm skin, or rash
Παρατηρήθηκαν επίσης αλλαγές στους 9 μήνες, κατά την πρώτη αξιολόγηση στη μελέτη μετά την αρχική, όπου η θεραπεία με Onpattro οδήγησε σε διαφορά της θεραπείας κατά 16,0 βαθμούς, με μέση αλλαγή από την αρχική τιμή ίση με -2,0 βαθμούς, συγκριτικά με αύξηση 14,0 βαθμών με το εικονικό φάρμακο.
Changes were also seen at 9 months, the first post-baseline assessment in the study, where treatment with Onpattro led to a 16.0-point treatment difference, with a mean change from baseline of -2.0 points, compared to an increase of 14.0 points with placebo.
Το κύριο καταληκτικό σημείο αποτελεσματικότητας ήταν η αλλαγή από την τιμή βάσης αναφοράς στους 18 μήνες σε τροποποιημένη Βαθμολογία Νευροπαθητικής Βλάβης +7 (mNIS+7).
The primary efficacy endpoint was the change from baseline to 18 months in modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7).
• Υπολογίστε τον απαιτούμενο όγκο του Onpattro βάσει της συνιστώμενης δοσολογίας με βάση το βάρος.
• Calculate the required volume of Onpattro based on the recommended weight-based dosage.
Η δέσμευση του Onpattro σε πρωτεΐνες του πλάσματος είναι χαμηλή, με δέσμευση ≤ 2,1% που παρατηρείται in vitro με αλβουμίνη ανθρώπινου ορού και ανθρώπινη γλυκοπρωτεΐνη α1-οξέος.
Plasma protein binding of Onpattro is low, with ≤ 2.1% binding observed in vitro with human serum albumin and human α1-acid glycoprotein.
Γονοτοξικότητα/Καρκινογένεση
Genotoxicity/Carcinogenicity
• Υπολογίστε τον απαιτούμενο όγκο του Onpattro βάσει της συνιστώμενης δοσολογίας με βάση το βάρος (βλ. παράγραφο 4.2).
• Calculate the required volume of Onpattro based on the recommended weight-based dosage (see section 4.2).
Στις ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο και στις ανοικτού σχεδιασμού κλινικές μελέτες, 7 από τους 194 (3,6%) ασθενείς με αμυλοείδωση hATTR ανέπτυξαν αντισώματα κατά του φαρμάκου κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Onpattro.
In the placebo-controlled and open-label clinical studies, 7 of 194 (3.6%) patients with hATTR amyloidosis developed anti-drug antibodies during treatment with Onpattro.
Τι περιέχει το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης:
What is in this leaflet:
δmBMI: δείκτης μάζας σώματος (ΔΜΣ· kg/m2) πολλαπλασιασμένο με την αλβουμίνη ορού (g/L)· ένας μεγαλύτερος αριθμός καθορίζει καλύτερη θρεπτική κατάσταση.
dmBMI: body mass index (BMI; kg/m2) multiplied by serum albumin (g/L); a higher number indicates better nutritional status; nutritional status favoured Onpattro as early as 3 months.
• Η δραστική ουσία είναι το patisiran.
• The active substance is patisiran.
Η απέκκριση του PEG2000-C-DMG στους ανθρώπους δεν μετρήθηκε.
PEG2000-C-DMG excretion in humans was not measured.
Το patisiran δεν είναι υπόστρωμα των ενζύμων του κυτοχρώματος P450.
Patisiran is not a substrate of cytochrome P450 enzymes.
• Αναρροφήστε τον απαιτούμενο όγκο φιλτραρισμένου Onpattro από τον αποστειρωμένο περιέκτη, χρησιμοποιώντας μια αποστειρωμένη σύριγγα.
• Withdraw the required volume of filtered Onpattro from the sterile container using a sterile syringe.
Σε όλες τις κλινικές μελέτες, τα πιο συχνά συμπτώματα (που αναφέρθηκαν σε ≥ 2% των ασθενών) των IRRs ήταν η έξαψη, ο πόνος στην πλάτη, η ναυτία, το κοιλιακό άλγος, η δύσπνοια και η κεφαλαλγία.
Across clinical studies, the most common symptoms (reported in ≥ 2% of patients) of IRRs were flushing, back pain, nausea, abdominal pain, dyspnoea, and headache.
• Το Onpattro πρέπει να αραιώνεται πριν από την ενδοφλέβια έγχυση.
• Onpattro must be diluted prior to intravenous infusion.
Το Ν-τερματικό νατριουρητικό πεπτίδιο τύπου pro-B (NT-proBNP) ήταν 727 ng/L και 711 ng/L στη βάση αναφοράς της θεραπείας (γεωμετρικός μέσος όρος) σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Onpattro και εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα.
N-terminal pro-B type natriuretic peptide (NT-proBNP) was 727 ng/L and 711 ng/L at baseline (geometric mean) in Onpattro-treated and placebo-treated patients, respectively.
Η αμυλοείδωση hATTR προκαλείται από προβλήματα με μια πρωτεΐνη στον οργανισμό που ονομάζεται «τρανσθυρετίνη» (TTR).
hATTR amyloidosis is caused by problems with a protein in the body called ‘transthyretin' (TTR).
Εάν δεν χρησιμοποιηθεί αμέσως, φυλάξτε το αραιωμένο διάλυμα στο σάκο έγχυσης σε θερμοκρασία δωματίου (έως 30 °C) ή σε θερμοκρασία 2 ºC έως 8 ºC για έως και 16 ώρες (συμπεριλαμβανομένου του χρόνου έγχυσης).
If not used immediately, store the diluted solution in the infusion bag at room temperature (up to 30°C) or at 2°C to 8°C for up to 16 hours (including infusion time).
Το Patisiran διαμορφώνεται ως νανοσωματίδια λιπιδίων για τη μεταφορά του siRNA στα ηπατοκύτταρα, την πρωταρχική πηγή πρωτεΐνης TTR στην κυκλοφορία.
Patisiran is formulated as lipid nanoparticles to deliver the siRNA to hepatocytes, the primary source of TTR protein in the circulation.
Μερικοί ασθενείς που εμφανίζουνIRRs μπορούν να ωφεληθούν από βραδύτερο ρυθμό έγχυσης ή από πρόσθετες ή υψηλότερες δόσεις μιας ή περισσοτέρων από τις προκαταρκτικές φαρμακευτικές θεραπείεςσε επακόλουθες εγχύσεις για μείωση του κινδύνου των IRRs.
Some patients who experience IRRs may benefit from a slower infusion rate or additional or higher doses of one or more of the premedications with subsequent infusions to reduce the risk of IRRs.
Το ερωτηματολόγιο Norfolk QoL-DN (αναφερόμενο από τον ασθενή) περιλαμβάνει τομείς που σχετίζονται με νευρική λειτουργία μικρών ινών, μεγάλων ινών και αυτόνομη νευρική λειτουργία καθώς και δραστηριότητες της καθημερινής ζωής, όπου η συνολική βαθμολογία κυμαίνεται από -4 ως 136, όπου η αύξηση της βαθμολογίας καταδεικνύει επιδείνωση της ποιότητας ζωής.
The Norfolk QoL-DN questionnaire (patient-reported) includes domains relating to small fibre, large fibre, and autonomic nerve function, symptoms, and activities of daily living, with the total score ranging from -4 to 136, where an increasing score indicates worsening quality of life.
Σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Onpattro, όλες οι IRR ήταν είτε ήπιες (95,2%) ή μέτριες (4,8%) σε σοβαρότητα.
In Onpattro-treated patients, all IRRs were either mild (95.2%) or moderate (4.8%) in severity.
Υπάρχει ελάχιστος έως καθόλου μεταβολισμός του PEG2000-C-DMG.
There is little to no metabolism of PEG2000-C-DMG.
Το παρόν φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 3,99 mg νατρίου ανά ml, ισοδύναμο με 0,2% της μέγιστης ημερήσιας πρόσληψης των 2 g νατρίου για ενήλικες, όπως συνιστάται από τον ΠΟΥ.
This medicinal product contains 3.99 mg sodium per mL, equivalent to 0.2% of the WHO recommended maximum daily intake of 2 g sodium for an adult.
Το Onpattro είναι ένα φάρμακο που θεραπεύει μια ασθένεια που παρουσιάζεται σε οικογένειες και ονομάζεται κληρονομική αμυλοείδωση ATTR (hATTR).
Onpattro is a medicine that treats an illness which runs in families called hereditary ATTR (hATTR) amyloidosis.
Η αυξανόμενη δόση patisiran είχε ως αποτέλεσμα μεγαλύτερη μείωση της TTR, με τις μέγιστες μειώσεις να σταθεροποιούνται σε εκθέσεις στο patisiran που λήφθηκαν με 300 μικρογραμμάρια ανά χιλιόγραμμο ανά δόση κάθε 3 εβδομάδες.
Increasing the dose of patisiran resulted in greater TTR reduction, with maximal reductions plateauing at patisiran exposures obtained with 300 micrograms per kg every 3 weeks dosing.
Γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία
Women of child-bearing age
Επίπεδα βιταμίνης A στον ορό χαμηλότερα από το κατώτερο όριο του φυσιολογικού θα πρέπει να διορθώνονται και τυχόν οφθαλμικά συμπτώματα ή σημεία λόγω ανεπάρκειας της βιταμίνης A θα πρέπει να αξιολογούνται πριν από την έναρξη της θεραπείας με Onpattro.
Serum vitamin A levels below the lower limit of normal should be corrected and any ocular symptoms or signs due to vitamin A deficiency should be evaluated prior to initiation of treatment with Onpattro.
Το DLin-MC3-DMA μεταβολίζεται κυρίως σε 4-διμεθυλο-αμινοβουτυρικό οξύ (DMBA) με υδρόλυση.
DLin-MC3-DMA is primarily metabolised to 4-dimethylaminobutyric acid (DMBA) by hydrolysis.
Το Onpattro δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με σοβαρή ηπατική ανεπάρκεια ή με ηπατική νόσο τελικού σταδίου και δεν θα πρέπει να χρησιμοποιείται σε αυτούς τους ασθενείς, εκτός εάν το αναμενόμενο κλινικό όφελος υπερτερεί του δυνητικού κινδύνου (βλ. παράγραφο 5.2).
Onpattro has not been studied in patients with severe renal impairment or end-stage renal disease and should not be used in these patients unless the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk (see section 5.2).
Η έκθεση στο patisiran και τα λιπιδικά συστατικά (DLin-MC3-DMA και PEG2000-C-DMG) αυξήθηκε αναλογικά με αύξηση της δόσης στο εύρος που αξιολογήθηκε σε κλινικές μελέτες (10 έως 500 μικρογραμμάρια ανά κιλό).
Exposure to patisiran and the lipid components (DLin-MC3-DMA and PEG2000-C-DMG) increased proportionally with increase in dose over the range evaluated in clinical studies (10 to 500 micrograms per kg).
Οι ασθενείς που λάμβαναν Onpattro παρουσίασαν παρόμοια οφέλη σε σχέση με το εικονικό φάρμακο σε mNIS+7 και βαθμολογία Norfolk QoL-DN σε όλες τις υποομάδες, όπως ηλικία, φύλο, φυλή, περιοχή, βαθμολογία NIS, κατάσταση μετάλλαξης V30M, προηγούμενη χρήση tafamidis meglumine ή diflunisal, στάδιο νόσου και ασθενείς με προκαθορισμένη συμμετοχή καρδιακής νόσου.
Patients receiving Onpattro experienced similar benefits relative to placebo in mNIS+7 and Norfolk QoL-DN score across all subgroups including age, sex, race, region, NIS score, V30M mutation status, prior tafamidis meglumine or diflunisal use, disease stage, and patients with pre-defined cardiac involvement.
Η αποτελεσματικότητα του Onpattro μελετήθηκε σε μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη, 225 ασθενών με αμυλοείδωση hATTR και μετάλλαξη TTR και συμπτωματική πολυνευροπάθεια.
The efficacy of Onpattro was studied in a randomised, double-blind, placebo-controlled study in 225 hATTR amyloidosis patients with a TTR mutation and symptomatic polyneuropathy.
Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν πάρετε το Onpattro
What you need to know before you are given Onpattro You must not be given Onpattro
Εάν είστε γυναίκα σε αναπαραγωγική ηλικία και σκοπεύετε να χρησιμοποιήσετε το Onpattro, θα πρέπει να χρησιμοποιείτε αποτελεσματική αντισύλληψη.
If you are of childbearing age and intend to use Onpattro, you should practise effective contraception.
Τα συστατικά του Onpattro δεν είναι αναστολείς ή επαγωγείς των ενζύμων ή μεταφορέων του κυτοχρώματος P450, εκτός από το CYP2B6 (βλ. παράγραφο 4.5).
The components of Onpattro are not inhibitors or inducers of cytochrome P450 enzymes or transporters, except for CYP2B6 (see Section 4.5).
Περίπου οι μισοί ασθενείς (56%) πληρούσαν προκαθορισμένα κριτήρια για καρδιακή επινέμηση (οριζόμενη ως αρχικό πάχος τοιχώματος αριστεράς κοιλίας ≥ 13 mm χωρίς ιστορικό υπέρτασης ή νόσου αορτικής βαλβίδας).
Approximately half of patients (56%) met pre-defined criteria for cardiac involvement (defined as baseline LV wall thickness ≥ 13 mm with no history of hypertension or aortic valve disease).
Σε μια ανάλυση ουδού του mNIS+7 (αλλαγή από την αρχική τιμή < 0 βαθμούς), ποσοστό 56,1% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με Onpattro έναντι ποσοστού 3,9% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο παρουσίασε βελτίωση του mNIS+7 (p <0,001).
In a threshold analysis of mNIS+7 (change from baseline of < 0 points), 56.1% of Onpattro-treated patients versus 3.9% of placebotreated patients experienced improvement in mNIS+7 (p <0.001).
Ως προληπτικό μέτρο, θα πρέπει να λαμβάνονται μετρήσεις των επιπέδων της βιταμίνης Α και της θυρεοειδοτρόπου ορμόνης (TSH) σε πρώιμο στάδιο της κύησης (βλ. παράγραφο 5.3).
As a precautionary measure, vitamin A and thyroid stimulating hormone (TSH) levels should be obtained early in pregnancy (see section 5.3).
≤ 1 x ULN και AST > 1 x ULN, ή χολερυθρίνη > 1,0 έως 1,5 x ULN και οποιαδήποτε AST).
AST > 1 x ULN, or bilirubin > 1.0 to 1.5 x ULN and any AST).
Onpattro δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με μέτρια ή σοβαρή ηπατική ανεπάρκεια και δεν θα πρέπει να χρησιμοποιείται σε αυτούς τους ασθενείς, εκτός εάν το αναμενόμενο κλινικό όφελος υπερτερεί του δυνητικού κινδύνου (βλ. παράγραφο 5.2).
Onpattro has not been studied in patients with moderate or severe hepatic impairment and should not be used in these patients unless the anticipated clinical benefit outweighs the potential risk (see section 5.2).
Όχι συχνές: μπορεί να παρουσιαστούν σε έως και 1 στις 100 εγχύσεις
Uncommon: may occur in up to 1 in 100 infusions
Αυτό το καταληκτικό σημείο είναι ένα σύνθετο μέτρο της κινητικής, αισθητηριακής και αυτόνομης πολυνευροπάθειας που περιλαμβάνει εκτιμήσεις της κινητικής ισχύος και των αντανακλαστικών, ποσοτικές αισθητηριακές δοκιμές, μελέτες αγωγιμότητας νεύρων και αρτηριακή πίεση ορθοστασίας, με βαθμολογία που κυμαίνεται από 0 έως 304 βαθμούς, όπου μια αύξηση της βαθμολογίας καθορίζει επιδείνωση της βλάβης.
This endpoint is a composite measure of motor, sensory, and autonomic polyneuropathy including assessments of motor strength and reflexes, quantitative sensory testing, nerve conduction studies, and postural blood pressure, with the score ranging from 0 to 304 points, where an increasing score indicates worsening impairment.
Η
A
Το Onpattro δεν έχει καμία ή έχει ασήμαντη επίδραση στην ικανότητα οδήγησης ή χειρισμού μηχανημάτων.
Onpattro is believed to have no or negligible influence on the ability to drive or use machines.
Το σημείο έγχυσης θα πρέπει να παρακολουθείται για πιθανή διήθηση κατά τη διάρκεια της χορήγησης.
The infusion site should be monitored for possible infiltration during administration.
N=77
Placebo N=77
• Ο ασθενής θα πρέπει να παρακολουθείται κατά τη διάρκεια της έγχυσης και εάν ενδείκνυται κλινικά, μετά την έγχυση.
• The patient should be observed during the infusion and, if clinically indicated, following the infusion.
Το εκπαιδευτικό υλικό για τους επαγγελματίες υγείας θα πρέπει να περιλαμβάνει πληροφορίες για τα εξής:
The educational material for HCPs should include information about:
Πρόσθετες ή υψηλότερες δόσεις μιας ή περισσοτέρων από τις προκαταρκτικές φαρμακευτικές θεραπείες μπορούν να χορηγηθούν για τη μείωση του κινδύνου IRRs, εφόσον απαιτείται.
Additional or higher doses of one or more of the premedications may be administered to reduce the risk of IRRs, if needed.
• Το Onpattro διατίθεται σε κουτιά που περιέχουν ένα φιαλίδιο το καθένα.
• Onpattro is supplied in cartons containing one vial each.
Κύηση, θηλασμός και αντισύλληψη
Pregnancy, breast-feeding and contraception
Η θεραπεία θα πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ενός ιατρού που γνωρίζει τη διαχείριση της αμυλοείδωσης.
Therapy should be initiated under the supervision of a physician knowledgeable in the management of amyloidosis.
Κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια
Clinical efficacy
• Ο ασθενής θα πρέπει να παρακολουθείται κατά τη διάρκεια της έγχυσης και εάν ενδείκνυται κλινικά, μετά την έγχυση (βλ. παράγραφο 4.4).
• The patient should be observed during the infusion and, if clinically indicated, following the infusion (see section 4.4).
• Σωματικοί πόνοι, συμπεριλαμβανομένου του πόνου στην πλάτη, στον αυχένα ή στις αρθρώσεις
• Body aches or pain, including pain in the back, neck, or joints
SD, τυπική απόκλιση· Μέση LS, μέσος όρος ελαχίστων τετραγώνων· SEM, τυπικό σφάλμα του μέσου· CI, διάστημα εμπιστοσύνης· NIS-W, NIS-weakness (κινητική δύναμη)· R-ODS, Rasch-Built Overall Disability (αναφερόμενη από τους ασθενείς ικανότητα διενέργειας δραστηριοτήτων καθημερινής ζωής)· δοκιμή βάδισης 10 μέτρων (ταχύτητα βάδισης)· mBMI, τροποποιημένος δείκτης μάζας σώματος (θρεπτική κατάσταση)· COMPASS 31, Composite Autonomic Symptom Score 31
SD, standard deviation; LS mean, least squares mean; SEM, standard error of the mean; CI, confidence interval, NIS-W, NIS-weakness (motor strength); R-ODS, Rasch-Built Overall Disability (patient reported ability to perform activities of daily living); 10-metre walk test (gait speed); mBMI, modified body mass index (nutritional status); COMPASS 31, Composite Autonomic Symptom Score 31 (patient reported symptom score)
• Ερεθισμός ή λοίμωξη των αεραγωγών (ιγμορίτιδα, βρογχίτιδα)
• Irritation or infection of the airways (sinusitis, bronchitis)
Το Onpattro δεν αναμένεται να επηρεαστεί από αναστολείς ή επαγωγείς των ενζύμων του κυτοχρώματος P450 ή να προκαλέσει αλληλεπιδράσεις μεταξύ φαρμάκων, εκτός της επαγωγής και της χρονοεξαρτώμενης αναστολής του CYP2B6 in vitro.
Onpattro is not expected to be affected by inhibitors or inducers of cytochrome P450 enzymes or to cause drug-drug interactions, except for induction and time-dependent inhibition of CYP2B6 in vitro.
Η θεραπεία με το Onpattro μειώνει την ποσότητα της βιταμίνης Α στο αίμα σας.
Treatment with Onpattro lowers the amount of vitamin A in your blood.
• Φιλτράρετε το Onpattro μέσω αποστειρωμένου φίλτρου σύριγγας πολυαιθεροσουλφόνης 0,45 micron (PES) σε έναν αποστειρωμένο περιέκτη.
• Filter Onpattro through a sterile 0.45 micron polyethersulfone (PES) syringe filter into a sterile container.
Η μέση τιμή TTR στον ορό μειώθηκε περίπου κατά 80% εντός 10 έως 14 ημερών μετά από μία εφάπαξ δόση Onpattro των 300 μικρογραμμαρίων ανά χιλιόγραμμο.
Mean serum TTR was reduced by approximately 80% within 10 to 14 days after a single dose with 300 micrograms per kg Onpattro.
Συνιστάται υποκατάσταση της βιταμίνης A σε ποσότητα περίπου 2500 IU βιταμίνης A την ημέρα για ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με Onpattro (βλ. παράγραφο 4.4).
Vitamin A supplementation at approximately 2500 IU vitamin A per day is advised for patients treated with Onpattro (see section 4.4).
Εάν πάρετε μεγαλύτερη δόση Onpattro από την κανονική Αυτό το φάρμακο θα σας χορηγηθεί μόνο από το γιατρό σας ή από έναν νοσοκόμο.
If you are given more Onpattro than you should receive This medicine will be given to you by your doctor or nurse.
Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 2:1 για να λάβουν 300 μικρογραμμάρια ανά χιλιόγραμμο Onpattro ή εικονικό φάρμακο μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης μία φορά κάθε 3 εβδομάδες για 18 μήνες.
Patients were randomised 2:1 to receive 300 micrograms per kg Onpattro or placebo via intravenous infusion once every 3 weeks for 18 months.
Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν έχετε μη προγραμματισμένη κύηση.
Tell your doctor if you have an unplanned pregnancy.
Το Onpattro δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με μέτρια ή σοβαρή ηπατική ανεπάρκεια.
Onpattro has not been studied in patients with moderate or severe hepatic impairment.
Τα βασικά δευτερεύοντα σημεία ήταν η μεταβολή από την αρχική τιμή στους 18 μήνες στη συνολική βαθμολογία του ερωτηματολογίου Norfolk Ποιότητα ζωής-Διαβητική νευροπάθεια (QoL-DN).
The key secondary endpoint was the change from baseline to 18 months in Norfolk Quality of LifeDiabetic Neuropathy (QoL-DN) total score.
Εάν μια γυναίκα σκοπεύει να μείνει έγκυος, το Onpattro και η συμπλήρωση της βιταμίνης A θα πρέπει να διακόπτονται και τα επίπεδα βιταμίνης A στον ορό θα πρέπει να παρακολουθούνται και να έχουν επιστρέψει στο φυσιολογικό πριν από την προσπάθεια σύλληψης.
If a woman intends to become pregnant, Onpattro and vitamin A supplementation should be discontinued and serum vitamin A levels should be monitored and have returned to normal before conception is attempted.
Στο δοσολογικό σχήμα των 300 μικρογραμμαρίων ανά χιλιόγραμμο κάθε 3 εβδομάδες, η σταθερή κατάσταση επιτυγχάνεται με 24 εβδομάδες θεραπείας.
At the dose regimen of 300 micrograms per kg every 3 weeks, steady state was reached by 24 weeks of treatment.
Το Onpattro περιέχει patisiran, ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και μη-μεταλλαγμένου (φυσιολογικού) γονιδίου mRNA της TTR.
Onpattro contains patisiran, a double-stranded small interfering ribonucleic acid (siRNA) that specifically targets a genetically conserved sequence in the 3' untranslated region of all mutant and wild-type TTR mRNA.
Ο γιατρός σας μπορεί να σας πει να διακόψετε τη λήψη του Onpattro.
Your doctor may tell you to stop taking Onpattro.
Σε κονίκλους, το Onpattro προκάλεσε αυθόρμητες αποβολές, μειωμένη εμβρυϊκή επιβίωση και μειωμένο βάρος εμβρύου σε τοξικές για τη μητέρα δόσεις ≥ 1 mg/kg (HED 3,2 φορές τη συνιστώμενη ανθρώπινη δόση, RHD).
In rabbits, Onpattro generated spontaneous abortions, reduced embryo-foetal survival, and reduced foetal body weights at maternally toxic doses ≥ 1 mg/kg (HED 3.2 times the RHD).
Με τη μείωση της πρωτεΐνης TTR στον ορό , η θεραπεία με Onpattro οδηγεί σε μείωση των επιπέδων βιταμίνης Α (ρετινόλης) στον ορό (βλ. παράγραφο 5.1).
By reducing serum TTR protein, Onpattro treatment leads to a decrease in serum vitamin A (retinol) levels (see section 5.1).
Στους 18 μήνες, ο προσαρμοσμένος γεωμετρικός μέσος όρος του λόγου σε σχέση με την αρχική τιμή ήταν 0,89 με το Onpattro και 1,97 με το εικονικό φάρμακο (λόγος, 0,45, p < 0,001), που αντιπροσωπεύει διαφορά 55% υπέρ του Onpattro.
At 18 months, the adjusted geometric mean ratio to baseline was 0.89 with Onpattro and 1.97 with placebo (ratio, 0.45; p < 0.001), representing a 55% difference in favour of Onpattro.
• Ενδεχόμενο εμφάνισης IRRs.
• The potential for IRRs to occur;
Εάν η ψύξη δεν είναι διαθέσιμη, το Onpattro μπορεί να φυλαχτεί σε θερμοκρασία δωματίου μέχρι τους 25 °C για έως και 14 ημέρες.
If refrigeration is not available, Onpattro can be stored at room temperature up to 25°C for up to 14 days.
Δεν παρουσιάστηκε συσσώρευση της AUCτ σε σταθερή κατάσταση σε σύγκριση με την πρώτη δόση.
There was no accumulation of AUCτ at steady-state compared to the first dose.
Δεν απαιτείται προσαρμογή δόσης σε ασθενείς με ήπια ή μέτρια νεφρική ανεπάρκεια (εκτιμώμενος ρυθμός σπειραματικής διήθησης [eGFR] ≥ 30 έως < 90 ml/min/1,73 m2).
No dose adjustment is necessary in patients with mild or moderate renal impairment (estimated glomerular filtration rate [eGFR] ≥ 30 to < 90 mL/min/1.73m2).
Για προκαταρκτικές φαρμακευτικές αγωγές που δεν είναι διαθέσιμες ή δεν είναι ανεκτές ενδοφλεβίως, ισοδύναμα μπορούν να χορηγηθούν από το στόμα.
For premedications not available or not tolerated intravenously, equivalents may be administered orally.
Δεν παρατηρήθηκε καμία επίδραση στη γονιμότητα σε μελέτες σε αρσενικά και θηλυκά ζώα (βλ. παράγραφο 5.3).
No impact on male or female fertility was detected in animal studies (see section 5.3).
Εάν παραλείψετε ένα ραντεβού για χορήγηση του Onpattro, ρωτήστε το γιατρό σας ή τον νοσκόμο σας πότε να κάνετε κράτηση για την επόμενή σας θεραπεία.
If you miss an appointment to have Onpattro, ask your doctor or nurse when to book your next treatment.
Σε θηλάζοντες αρουραίους, το patisiran δεν παρατηρήθηκε στο γάλα, αν και μικρές ποσότητες των συστατικών λιπιδίων DLin-MC3-DMA και PEG2000-C-DMG εμφανίστηκαν στο γάλα (έως 7% των ταυτόχρονων συγκεντρώσεων στο πλάσμα της μητέρας).
In lactating rats, patisiran was not present in milk, although small amounts of the lipid components DLin-MC3-DMA and PEG2000-C-DMG were present in milk (up to 7% of concomitant maternal plasma concentrations).
Κάθε ml συμπυκνωμένου διαλύματος περιέχει 3,99 mg νάτριο.
Each mL of concentrate contains 3.99 mg sodium.