natgillin/translations-raw huggingface dataset:
• αποτελέσματα αιματολογικών εξετάσεων θετικά για αντιπυρηνικά αντισώματα Εάν έχετε τυχόν ερωτήσεις σχετικά με συμπτώματα ή ανεπιθύμητες ενέργειες ή εάν οποιαδήποτε συμπτώματα σας προκαλούν ανησυχία, → επικοινωνήστε με το γιατρό ή το νοσοκόμο σας.
• blood test results positive for antinuclear antibody If you have any questions about symptoms or side effects, or if any symptoms concern you → Talk to your doctor or nurse.
Έχουν αναφερθεί περιπτώσεις στις οποίες η θεραπεία με Strimvelis δεν ήταν επιτυχής.
There have been cases where treatment with Strimvelis has been unsuccessful.
Εάν υπάρχει πιθανότητα να μείνετε έγκυος, πρέπει να χρησιμοποιείτε μία μέθοδο αντισύλληψης φραγμού (όπως προφυλακτικά) κατά τη διάρκεια της θεραπείας και για τουλάχιστον 6 μήνες μετέπειτα.
If it is possible that you could become pregnant, you must use a barrier contraceptive (such as condoms) during treatment and for at least 6 months afterwards.
Οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται προσεκτικά για πιθανά συμβάντα που σχετίζονται με τους καθετήρες.
Patients should be closely monitored for potential catheter-related events.
Στους ασθενείς εκείνους που έλαβαν θεραπεία στην πιλοτική μελέτη, η συχνότητα σοβαρών λοιμώξεων παρουσίαζε πτωτική τάση καθ' όλη τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης (Πίνακας 2).
In those patients treated in the pivotal study, the rate of severe infections declined throughout the follow-up period (Table 2).
Η συνολική δόση βουσουλφάνης είναι 4 mg/kg διαιρούμενη σε 8 δόσεις των 0,5 mg/kg.
The total busulfan dose is 4 mg/kg, divided into 8 doses of 0.5 mg/kg.
Θα πρέπει να τηρούνται οι τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες βιοασφάλειας που ισχύουν για τέτοια προϊόντα (βλέπε παράγραφο 6.6).
Local biosafety guidelines applicable for such products should be followed (see section 6.6).
Περιοχές ενσωμάτωσης ρετροϊών (RIS) έχουν ανιχνευθεί πλησίον ή εντός των CCND2 και LMO2 και υπάρχει πιθανός κίνδυνος λευχαιμικού μετασχηματισμού μετά από θεραπεία με το Strimvelis.
Retroviral insertion sites (RIS) have been detected adjacent to or within CCND2 and LMO2 and there is a potential risk of leukaemic transformation following treatment with Strimvelis.
Αυτό συμβαίνει γιατί το Strimvelis είναι προϊόν γονιδιακής θεραπείας.
This is because Strimvelis is a gene therapy product.
Θετική δοκιμασία για τον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV) ή παρουσία οποιουδήποτε άλλου μεταδοτικού λοιμογόνου παράγοντα που περιλαμβάνεται στην ισχύουσα Οδηγία της ΕΕ για τα Κύτταρα και τους Ιστούς πριν από τη συλλογή του μυελού των οστών.
Positive test for human immunodeficiency virus (HIV) or presence of any other transmissible infectious agent listed in the current EU Cell and Tissue Directive prior to bone marrow harvest.
Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης είναι διαθέσιμο σε όλες τις επίσημες γλώσσες της ΕΕ/ΕΟΧ στο δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.
This leaflet is available in all EU/EEA languages on the European Medicines Agency website.
Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία: Ανοσοδιεγερτικοί παράγοντες, άλλοι ανοσοδιεγερτικοί παράγοντες, κωδικός ATC: δεν έχει ακόμη ορισθεί
Pharmacotherapeutic group: Immunostimulants, other immunostimulants , ATC code: not yet assigned
Περίπου 15 έως 30 λεπτά πριν τη θεραπεία
About 15 to 30 minutes before treatment
Το Strimvelis προορίζεται μόνο για αυτόλογη χρήση (βλέπε παράγραφο 4.4).
Strimvelis is intended for autologous use only (see section 4.4).
Ένας ασθενής που έλαβε θεραπεία σε πιλοτική μελέτη δεν είχε στοιχεία επανέναρξης PEGADΑ, και για το λόγο αυτό εξαιρέθηκε από την επιβίωση ελεύθερη παρέμβασης στον ολοκληρωμένο πληθυσμό.
One subject treated in a pilot study did not have PEG-ADA re-introduction data, and thus was excluded from the intervention-free survival in the integrated population.
Θα αποθηκευτεί προκειμένου να χορηγηθεί στον ασθενή ως αρχέγονα κύτταρα υποκατάστασης εάν το Strimvelis δεν μπορεί να χορηγηθεί ή δεν είναι αποτελεσματικό (βλέπε «Όταν η θεραπεία με Strimvelis δεν μπορεί να ολοκληρωθεί» στην παράγραφο 2)
It will be stored, to be given to the patient as replacement stem cells if Strimvelis cannot be given or does not work (see ‘When Strimvelis treatment cannot be completed' in section 2)
• αν δεν υπήρχε αρκετή ποσότητα του σωστού τύπου κυττάρων για την παρασκευή του φαρμάκου
• if there were not enough of the right type of cells to make the medicine
Το Strimvelis προορίζεται αποκλειστικά για αυτόλογη χρήση.
Strimvelis is intended solely for autologous use.
Το μη χρησιμοποιημένο φάρμακο πρέπει να απορρίπτεται σύμφωνα με τις τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες βιοασφάλειας.
Unused medicine must be disposed of in compliance with the local biosafety guidelines.
Το Strimvelis μπορεί να παρασκευαστεί μόνο εάν ο γιατρός μπορεί να συλλέξει αρκετή ποσότητα των κατάλληλων κυττάρων από το μυελό των οστών του ίδιου του ασθενούς.
Strimvelis can only be made if the doctor can collect enough of the right kind of cells from the patient's own bone marrow.
Διεξήχθη μία μελέτη βιοκατανομής διάρκειας 4 μηνών σε ποντικούς.
A 4-month biodistribution study was performed in mice.
Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες καρκινογένεσης, καθώς δεν υπήρχε διαθέσιμο ζωικό μοντέλο για την αξιολόγηση της ογκογόνου δυνατότητας του Strimvelis, λόγω της αδυναμίας επίτευξης μακροχρόνιας ενσωμάτωσης διαμολυσμένων κυττάρων σε ποντικούς.
Carcinogenicity studies have not been conducted as no adequate animal model was available to evaluate the tumourigenic potential of Strimvelis due to the inability to achieve long-term engraftment of transduced cells in mice.
Αν το προϊόν περιέχει λιγότερο από 2 εκατομμύρια κύτταρα CD34+/kg, ο θεράπων ιατρός θα πρέπει να αποφασίσει για το αν θα προχωρήσει με τη χορήγηση, με βάση την εξατομικευμένη αξιολόγηση οφέλους - κινδύνου.
If the product contains less than 2 million CD34+ cells/kg, the treating physician should make a decision whether to proceed with administration, based on an individual benefit risk assessment.
Το Strimvelis είναι ένα είδος φαρμάκου που ονομάζεται γονιδιακή θεραπεία.
Strimvelis is a type of medicine called a gene therapy.
Οι ασκοί θα πρέπει να φυλάσσονται στον εξωτερικό περιέκτη μέχρι τη χρήση.
The bags must be kept in the outer container until ready to use.
Το παρόν φαρμακευτικό προϊόν περιέχει γενετικά τροποποιημένα κύτταρα.
This medicinal product contains genetically-modified cells.
CD34+ κύτταρα/kg:
CD34+ cells/kg:
Αποτελέσματα στα 3 έτη για πληθυσμό ΙΤΤ στην πιλοτική μελέτη* Καταληκτικό σημείο
Results at 3 years for the ITT population in the pivotal study*
Πίνακας 2 Συχνότητα σοβαρών λοιμώξεων ανά άνθρωπο-έτος έκθεσης (βασικός πληθυσμός)* Προ της θεραπείας
Table 2 Rate of severe infections per person year of exposure (pivotal population)* Pre treatment
Οι ποσοτικές πληροφορίες σχετικά με τα CD34+ κύτταρα/kg και το σύνολο των κυττάρων στο προϊόν παρουσιάζονται στην επισήμανση κάθε παρτίδας.
The quantitative information regarding CD34+ cells/kg and total cells in the product is presented in the labelling for each batch.
Ασθενείς που έλαβαν θεραπεία στην πιλοτική μελέτη
Patients treated within the pivotal study
Το παρόν φάρμακο περιέχει γενετικά τροποποιημένα κύτταρα.
This medicine contains genetically-modified cells.
Οι διάμεσες τιμές στα 3 έτη μετά τη γονιδιακή θεραπεία ήταν κάτω του φυσιολογικού εύρους.
Median values at 3 years post gene therapy were below the normal range.
• το εφεδρικό δείγμα, τουλάχιστον 3 εβδομάδες πριν.
• the backup sample, at least 3 weeks before.
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες που είναι σημειωμένες με * μπορεί να σχετίζονται με τη βουσουλφάνη.
The ones marked * may be related to busulfan.
Η επιβίωση χωρίς παρέμβαση σε αυτόν τον πιλοτικό πληθυσμό (η οποία ορίζεται ως η επιβίωση χωρίς την ανάγκη μακροχρόνιας (≥3 μήνες) επανέναρξης PEG-ADA ή μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων) ήταν 92% (11/12 άτομα) (82% (14/17 άτομα) για τον ολοκληρωμένο πληθυσμό).
Interventionfree survival in this pivotal population (defined as survival without the requirement for long-term (≥3 month) re-introduction of PEG-ADA, or stem cell transplant) was 92% (11/12 subjects) (82% (14/17 subjects) for integrated population).
Τα αποτελέσματα dAXP βασίζονται σε μία ανάλυση ανταπόκρισης του ποσοστού των ασθενών μετά από γονιδιακή θεραπεία, οι οποίοι πληρούσαν τον ορισμό επαρκούς μεταβολισμού αποτοξίνωσης, και ως εκ τούτου, η τιμή έναρξης δεν εφαρμόζεται.
dAXP results are based on a responder analysis of the percentage of patients following gene therapy who met the definition of adequate metabolic detoxification, therefore baseline value is not applicable.
Μπορεί να χορηγηθεί αντιισταμινικό φάρμακο για να μειωθούν οι πιθανότητες να εμφανίσετε αντίδραση στην έγχυση
An antihistamine medicine may be given to make it less likely that you will react to the infusion
• αύξηση ηπατικών ενζύμων*
• increases in liver enzymes*
Το Strimvelis προορίζεται αποκλειστικά για αυτόλογη χρήση και δεν πρέπει ποτέ να χορηγείται σε κανέναν άλλο ασθενή εκτός από τον αρχικό δότη των CD34+ κυττάρων.
Strimvelis is intended solely for autologous use and should never be administered to any patient other than the original CD34+ cell donor.
Το Strimvelis δεν ελέγχεται για μεταδιδόμενους λοιμώδεις παράγοντες.
Strimvelis is not tested for transmissible infectious agents.
Μετά τη λήψη θεραπείας με Strimvelis, οποιαδήποτε στιγμή μελλοντικά, εσείς (ή το παιδί σας) δεν θα μπορείτε να δωρίσετε αίμα, όργανα ή ιστούς.
After you (or your child) have been treated with Strimvelis, you or your child will not be able to donate blood, organs or tissues at any time in future.
Δεν αναμένεται αλληλεπίδραση του Strimvelis με την οικογένεια ηπατικών ενζύμων του κυτοχρώματος P-450 ή με μεταφορείς φαρμάκων.
Strimvelis is not expected to interact with the hepatic cytochrome P-450 family of enzymes or drug transporters.
Δεν είναι γνωστό εάν τα συστατικά του Strimvelis μπορούν να περάσουν στο μητρικό γάλα.
It is not known whether the ingredients of Strimvelis can pass into breast milk.
Έχουν αναφερθεί ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη χρήση κεντρικών φλεβικών καθετήρων (CVC) (π.χ., σοβαρές λοιμώξεις CVC και θρόμβωση της συσκευής).
Adverse events related to the use of central venous catheters (CVCs) have been reported (e.g., serious CVC infections and thrombosis in the device).
Ο Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίας θα διεξαγάγει τις απαιτούμενες δραστηριότητες και παρεμβάσεις φαρμακοεπαγρύπνησης, όπως παρουσιάζονται στο συμφωνηθέν ΣΔΚ που παρουσιάζεται στην ενότητα 1.8.2 της άδειας κυκλοφορίας και οποιεσδήποτε επακόλουθες εγκεκριμένες αναθεωρήσεις του ΣΔΚ.
The MAH shall perform the required pharmacovigilance activities and interventions detailed in the agreed RMP presented in Module 1.8.2 of the Marketing Authorisation and any agreed subsequent updates of the RMP.
Τι είναι το Strimvelis και ποια είναι η χρήση του
What Strimvelis is and what it is used for
Οι αριθμοί των T-λεμφοκυττάρων (CD3+) και των NK (CD56+) κυττάρων βελτιώθηκαν μετά από τη θεραπεία με Strimvelis.
T-lymphocyte (CD3+) and NK (CD56+) cell counts improved following treatment with Strimvelis.
Αρνητικά αποτελέσματα της δοκιμασίας απαιτούνται σε τουλάχιστον 3 διαδοχικές περιπτώσεις σε διάστημα τουλάχιστον 4 εβδομάδων, μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας για την ηπατίτιδα C, ενώ η τελευταία εξέταση δεν θα πρέπει να έχει γίνει πάνω από 3 ημέρες πριν από τη συλλογή των κυττάρων.
Negative test results are required on at least 3 sequential occasions over a period of at least 4 weeks, after completion of treatment for hepatitis C, with the final test conducted no more than 3 days prior to cell harvest.
Αποτυχία της θεραπείας παρατηρήθηκε σε έναν ασθενή που αντιμετωπίστηκε στις κλινικές μελέτες με <2 εκατομμύρια CD34+ κύτταρα/kg.
Treatment failure was observed in a patient treated in the clinical trials with <2 millions CD34+cell/kg.
Θα πρέπει να τηρούνται οι ισχύουσες τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες βιοασφάλειας (βλέπε παράγραφο 4.2).
Local biosafety guidelines applicable should be followed (see section 4.2).
Ανιχνεύτηκαν επίσης χαμηλά επίπεδα ανθρώπινων κυττάρων και αλληλουχιών του φορέα σε μη αιμοποιητικά όργανα, εύρημα συμβατό με την παρουσία αίματος που περιείχε διαμολυσμένα ανθρώπινα κύτταρα.
Low levels of human cells and vector sequences were also detected in non-haematopoietic organs consistent with the presence of blood containing transduced human cells.
επιτυχής παραγωγή T-κυττάρων μπορεί επίσης να επηρεαστεί από υπολειμματική θυμική λειτουργία, η οποία μπορεί να είναι μειωμένη σε μεγαλύτερα παιδιά.
Successful generation of T cells after Strimvelis is also likely to be affected by residual thymic function which can become impaired in older children.
Συνιστάται η ενδοφλέβια χορήγηση 0,5 mg/kg βουσουλφάνης κάθε 6 ώρες για δύο συνεχόμενες ημέρες, ξεκινώντας τρεις ημέρες πριν από τη χορήγηση του Strimvelis.
It is recommended that 0.5 mg/kg intravenous busulfan be administered every 6 hours on two consecutive days starting three days before administration of Strimvelis.
Σε ορισμένες περιπτώσεις ο ασθενής ενδέχεται να μην μπορεί να λάβει το Strimvelis λόγω ζητημάτων που σχετίζονται με την παρασκευή.
In some cases the patient may be unable to receive Strimvelis because of manufacturing issues.
Τα επίπεδα της βουσουλφάνης στο πλάσμα θα πρέπει να μετρώνται μετά την πρώτη δόση κάθε ημέρας με διαδοχικές αιμοληψίες, χρησιμοποιώντας κατάλληλη μέθοδο.
Busulfan plasma levels should be measured after the first dose of each day by serial blood sampling using an appropriate method.
Συχνές ≥1/100 έως <1/10
Very common > 1/10 Common ≥1/100 to <1/10
Μη επεμβατική PASS: Προκειμένου να διερευνηθεί η μακροχρόνια ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της γονιδιακής θεραπείας με Strimvelis, ο ΚΑΚ πρέπει να διεξάγει και να υποβάλει τα αποτελέσματα μιας μακροχρόνιας προοπτικής, μη παρεμβατικής μελέτης παρακολούθησης, χρησιμοποιώντας δεδομένα από ένα μητρώο ασθενών με σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια λόγω ανεπάρκειας της απαμινάσης της αδενοσίνης (ADA-SCID), που έλαβαν θεραπεία με Strimvelis.
Non-interventional PASS: In order to investigate the long term safety and efficacy of Strimvelis gene therapy, the MAH should conduct and submit the results of a long term prospective, non-interventional follow up study using data from a registry of patients with adenosine deaminase severe combined immunodeficiency (ADA-SCID) treated with Strimvelis.
3 ημέρες και 2 ημέρες πριν τη θεραπεία
3 days and 2 days before treatment
Περιέχει επίσης χλωριούχο νάτριο
Also contains sodium chloride.
Ασθενείς που είχαν προηγουμένως βρεθεί θετικοί στην ηπατίτιδα C μπορούν να υποβληθούν σε θεραπεία με Strimvelis, υπό την προϋπόθεση ότι αποδεικνύεται απουσία ενεργού λοίμωξης με τη χρήση εξέτασης νουκλεϊκού οξέος με όριο ποσοτικής ανίχνευσης ≤15 διεθνείς μονάδες/ml.
Patients who have previously tested positive for hepatitis C can be treated with Strimvelis, provided they demonstrate absence of ongoing infection using a nucleic acid test with a limit of quantification of ≤15 international units/ml.
Πώς χορηγείται το Strimvelis
How Strimvelis is given
Θα πρέπει να τηρούνται οι ισχύουσες τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες βιοασφάλειας.
Local biosafety guidelines applicable should be followed.
Η αποτελεσματικότητα του Strimvelis αξιολογήθηκε σε μία τριετή, ανοικτή προοπτική μελέτη σε παιδιά χωρίς αδελφό(ή) δότη(τρια) αρχέγονων κυττάρων με HLA συμβατότητα, τα οποία, είτε απέτυχαν να ανταποκριθούν επαρκώς στην PEG-ADA είτε εμφάνισαν δυσανεξία είτε δεν είχαν πρόσβαση σε αυτή.
The efficacy of Strimvelis was evaluated in a 3-year open-label, prospective study in children who lacked a sibling HLA matched stem cell donor and were either failing to respond adequately to PEG-ADA, were intolerant or did not have access to it.
Τρέχον ή προηγούμενο ιστορικό λευχαιμίας ή μυελοδυσπλασίας.
Current or previous history of leukaemia or myelodysplasia.
Ο ΚΑΚ θα εξετάσει την εμφάνιση αγγειοοιδήματος, αναφυλακτικών αντιδράσεων, συστηματικών αλλεργικών εκδηλώσεων και σοβαρών δερματικών ανεπιθύμητων αντιδράσεων κατά τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης, ιδιαίτερα σε εκείνους τους ασθενείς που είχαν επιτυχή ανταπόκριση και έλαβαν ΕR ή SCT.
The MAH will review the occurrence of angioedema, anaphylactic reactions, systemic allergic events and severe cutaneous adverse reactions during the FU period, particularly in those patients who had unsuccessful response and received ERT or SCT.
Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας.
Reproductive and developmental toxicity studies were not performed.
Η πλειοψηφία αναφέρθηκαν κατά την περίοδο παρακολούθησης διάρκειας 3 μηνών έως 3 ετών και απέδραμαν, με εξαίρεση τον υποθυρεοειδισμό και τη θετικότητα στις δοκιμασίες για ANA.
The majority were reported during the 3 month to 3 year follow-up period and resolved, with the exception of hypothyroidism and positive ANA tests.
Ο ασθενής 10 δεν είχε αρχική τιμή για τα Τ λεμφοκύτταρα.
Patient 10 had no baseline value for T-lymphocytes.
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια που αναφέρθηκε ήταν πυρεξία.
The most commonly reported adverse reaction was pyrexia.
Πρέπει να χρησιμοποιείται σετ χορήγησης μετάγγισης με φίλτρο.
A transfusion administration set with filter should be used.
Το Strimvelis μεταφέρεται απευθείας στις ιατρικές εγκαταστάσεις στις οποίες θα διεξαχθεί η χορήγηση της έγχυσης.
Strimvelis is transported directly to the medical facility where the infusion will be administered.
Ποσοστό επιβίωσης 100% παρατηρήθηκε και στους 12 συμμετέχοντες που έλαβαν θεραπεία στην πιλοτική μελέτη, καθώς επίσης και στους 18 συμμετέχοντες στην ολοκληρωμένη ανάλυση, με διάμεση διάρκεια παρακολούθησης περίπου 7 ετών.
A 100% survival rate was observed for all 12 subjects treated within the pivotal study and also for the 18 subjects in the integrated analysis, with a median follow up duration of approximately 7 years.
• μείωση του αριθμού των ερυθρών ή λευκών αιμοσφαιρίων (αναιμία, ουδετεροπενία)*
• decreases in the number of red or white blood cells (anaemia, neutropenia)*
Άσθμα, αλλεργική ρινίτιδα
Asthma, rhinitis allergic
Τα άτομα με ADA-SCID αδυνατούν να παράγουν αρκετή ποσότητα του ενζύμου που ονομάζεται απαμινάση της αδενοσίνης (ADA) επειδή το υπεύθυνο γονίδιο για την παραγωγή της είναι ελαττωματικό.
People with ADA-SCID cannot produce enough of an enzyme called adenosine deaminase (ADA) because the gene to make it is faulty.
Το Strimvelis υποβάλλεται σε μία σειρά ελέγχων πριν από τη χρήση του.
Strimvelis goes through a range of tests before it is used.
n/a: μη εφαρμόσιμο
n/a - not applicable.
Κατόπιν ειδοποίησης, ο θεράπων ιατρός ενδέχεται να χρειαστεί να τροποποιήσει αναλόγως το πρόγραμμα θεραπείας τους ασθενούς (δηλ. διακοπή της θεραπείας προετοιμασίας με βουσουλφάνη και/ή χορήγηση θεραπείας με το εφεδρικό δείγμα αρχέγονων κυττάρων, κατά περίπτωση).
After notification, the treating physician may need to modify the treatment program of the patient accordingly (i.e. terminating the busulfan conditioning and/or administration of the stem cell back up treatment if appropriate).
Δεν διατίθενται δεδομένα σχετικά με τις επιδράσεις του Strimvelis στη γονιμότητα στον άνθρωπο.
There are no data on the effects of Strimvelis on human fertility.
Αρ. σοβαρών λοιμώξεων
No. of severe infections
Δεν διατίθενται δεδομένα από κλινικές μελέτες σχετικά με υπερδοσολογία με Strimvelis.
No data from clinical studies are available regarding overdose of Strimvelis.
• αν υπήρξε πρόβλημα τη στιγμή της λήψης των κυττάρων για την παρασκευή του φαρμάκου
• if there was a problem at the time the cells were taken for making the medicine
Συχνότητα σοβαρών λοιμώξεων ανά ανθρωποέτος *Εξαιρούνται τα στοιχεία από ένα ασθενή που συλλέχθησαν από τη στιγμή της παρέμβασης με PEG-ADA (≥ 3 μήνες θεραπείας) ή τη μεταμόσχευση αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.
Rate of severe infections per person year * Excluding data from one patient collected from the time of intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation.
Το δείγμα αυτό πρέπει να συλλεχθεί από τον ασθενή τουλάχιστον 3 εβδομάδες πριν από τη θεραπεία με Strimvelis.
This should be harvested from the patient at least 3 weeks prior to treatment with Strimvelis.
Το εφεδρικό δείγμα αρχέγονων κυττάρων συλλέγεται για χρήση ως θεραπεία διάσωσης σε περίπτωση αποτυχίας κατά την παρασκευή του προϊόντος, αποτυχίας της μεταμόσχευσης ή παρατεταμένης απλασίας του μυελού των οστών μετά τη θεραπεία με Strimvelis.
The stem cell back-up is collected for use as rescue treatment should there be a failure during product manufacture, transplant failure, or prolonged bone marrow aplasia after treatment with Strimvelis.
→ επικοινωνήστε με το γιατρό ή το νοσοκόμο σας.
→ Talk to your doctor or nurse.
βΒάσει της τριετούς περιόδου μετά τη θεραπεία για την επιβίωση και τις σοβαρές λοιμώξεις, και των δεδομένων που συλλέχτηκαν κατά την επίσκεψη στα 3 έτη για τα T-λεμφοκύτταρα και τη dAXP.
b Based on the 3 year post-treatment period for survival and severe infections, and the data collected at the 3 year visit for T-lymphocytes and dAXP.
Η χορήγηση μπορεί να γίνει μόνο σε εξειδικευμένο νοσοκομείο και από ιατρό με εμπειρία στην αντιμετώπιση ασθενών με ADA-SCID και στη χρήση αυτού του είδους φαρμάκου.
It can only be given in a specialised hospital, and by a doctor who is experienced in treating patients with ADA-SCID and in using this type of medicine.
Δρα τοποθετώντας ένα νέο γονίδιο στα αρχέγονα κύτταρα του μυελού των οστών, έτσι ώστε να μπορούν να παράγουν ADA.
It works by putting a new gene into stem cells in the bone marrow so they can make ADA.
Το 67% (12 από 18) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με Strimvelis είχαν είτε αυτοάνοσα αντισώματα είτε άλλες εκδηλώσεις (π.χ. αυτοάνοση θρομβοκυτοπενία, αυτοάνοση απλαστική αναιμία, αυτοάνοση ηπατίτιδα και σύνδρομο Guillain-Barré) (βλέπε παράγραφο 4.8).
67% (12 of 18) of Strimvelis treated patients had either autoimmune antibodies or other manifestations (e.g. autoimmune thrombocytopenia, autoimmune aplastic anaemia, autoimmune hepatitis and Guillain-Barré syndrome) (see section 4.8).
Έτος 3/ 3 έτη μετά τη θεραπεία β
Year 3/ 3 Years Post-Treatmentb
Προκαταρκτική αγωγή Συνιστάται η ενδοφλέβια χορήγηση αντιισταμινικού 15-30 λεπτά πριν από την έγχυση του Strimvelis.
It is recommended that an intravenous antihistamine be administered 15-30 minutes before the infusion of Strimvelis.
Η συγκέντρωση είναι 1-10 εκατομμύρια CD34+ κύτταρα/ml.
The concentration is 1-10 million CD34+ cells/ml.
Συνιστάται μακροχρόνια παρακολούθηση των ασθενών, με τουλάχιστον ετήσιες επισκέψεις για τα πρώτα ένδεκα έτη, και στη συνέχεια στα 13 και 15 έτη μετά τη θεραπεία με Strimvelis, η οποία θα περιλαμβάνει πλήρες αιμοδιάγραμμα με καθορισμό τύπου, βιοχημικές εξετάσεις και έλεγχο της θυρεοειδοτρόπου ορμόνης.
It is recommended that patients be monitored long term with at least annual visits for the first eleven years and then at 13 and 15 years post treatment with Strimvelis, to include a complete blood count with differential, biochemistry and thyroid stimulating hormone.
* Συμπεριλαμβανομένων των δεδομένων ενός ασθενούς, τα οποία συλλέχτηκαν μετά από την παρέμβαση με PEG-ADA (>3 μήνες θεραπείας) ή τη μεταμόσχευση αιμοποιητικών αρχέγονων κυττάρων α Βάσει ολόκληρης της περιόδου προθεραπείας για σοβαρές λοιμώξεις (αναδρομικά συλλεχθέντα) και των δεδομένων που συλλέχτηκαν κατά την επίσκεψη έναρξης της μελέτης για τα T-λεμφοκύτταρα.
* Including data from one patient collected post intervention with PEG-ADA (>3 months treatment) or hematopoietic stem cell transplantation a Based on the entire pre-treatment period for severe infections (retrospectively collected), and the data collected at the baseline visit for T-lymphocytes.
ΕΝΔΕΙΞΕΙΣ ΠΟΥ ΠΡΕΠΕΙ ΝΑ ΑΝΑΓΡΑΦΟΝΤΑΙ ΣΤΗΝ ΕΞΩΤΕΡΙΚΗ ΣΥΣΚΕΥΑΣΙΑ ΚΑΙ ΣΤΗΝ ΣΤΟΙΧΕΙΩΔΗ ΣΥΣΚΕΥΑΣΙΑ
PARTICULARS TO APPEAR ON THE OUTER PACKAGING AND THE IMMEDIATE PACKAGING
Ένας άλλος ασθενής χρειάστηκε παροδική χορήγηση PEG-ADA εξαιτίας αυτοάνοσου επεισοδίου (βλέπε παράγραφο 4.4)
Another subject needed transient PEG-ADA administration due to an autoimmune event (see section 4.4).