natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Myalepta 5,8 mg κόνις για ενέσιμο διάλυμα μετρελεπτίνη
Myalepta 5.8 mg powder for injection metreleptin
Βελόνα 13 mm
30 gauge 13 mm needle
Τι περιέχει το Myalepta
What is in this leaflet
• πόνος στις αρθρώσεις
• loss of interest in food
Myalepta 3 mg κόνις για ενέσιμο διάλυμα μετρελεπτίνη
Myalepta 3 mg powder for solution for injection metreleptin
• λαχάνιασμα
• breathlessness
Εξατομικευμένη δόση ασθενή = 1,5 mg Ασθενής σωματικού βάρους 25 kg αρχίζει θεραπεία σε δόση 0,012 ml/kg = 0,3 ml διαλύματος προς ένεση Myalepta.
25 kg patient is initiated at 0.012 mL/kg = 0.3 mL of Myalepta solution to inject
Μετά τη διάλυση του περιεχομένου του φιαλιδίου σε 1,1 χιλιοστόλιτρα ύδατος για ενέσιμα, κάθε χιλιοστόλιτρο περιέχει 5 χιλιοστόγραμμα μετρελεπτίνης.
1.1 millilitres of water for injections, each millilitre contains 5 milligrams of metreleptin.
Μετά τη διάλυση του περιεχομένου του φιαλιδίου σε 2,2 χιλιοστόλιτρα ύδατος για ενέσιμα, κάθε χιλιοστόλιτρο περιέχει 5 χιλιοστόγραμμα μετρελεπτίνης.
2.2 millilitres of water for injections, each millilitre contains 5 milligrams of metreleptin.
Myalepta 5,8 mg κόνις για ενέσιμο διάλυμα
Myalepta 5.8 mg powder for solution for injection
Myalepta 3 mg κόνις για ενέσιμο διάλυμα
Myalepta 3 mg powder for solution for injection
• λοίμωξη στον θώρακα
• chest infection
Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες Ενημερώστε τον γιατρό σας, εάν παρατηρήσετε κάποια από τις ακόλουθες ανεπιθύμητες ενέργειες.
Tell your doctor if you notice any of the following side effects.
Σημεία υψηλού λίπους
Signs of high fat
Κάθε φιαλίδιο περιέχει 11,3 mg μετρελεπτίνης*.
Myalepta 11.3 mg powder for solution for injection Each vial contains 11.3 mg of metreleptin*.
Εξουδετερωτικά αντισώματα
Neutralising antibodies
21 gauge
21 gauge 40 mm needle
Λευκός λυοφιλοποιημένος πλακούντας ή κόνις.
White lyophilised cake or powder.
• Τραβήξτε προς τα κάτω, ώσπου το πάνω χείλος του εμβόλου να ευθυγραμμιστεί με την μαύρη γραμμή των 1,1 ml.
Pull the plunger down carefully • Pull it down until the top rim of the plunger lines up with the black 1.1 mL line.
Βήμα ΣΤ: Ένεση του Myalepta
Step F: Injecting Myalepta
• τρέμουλο
● thigh
• Τραβήξτε προς τα κάτω, ώσπου το πάνω χείλος του εμβόλου να ευθυγραμμιστεί με την μαύρη γραμμή των 0,6 ml.
Pull the plunger down carefully • Pull it down until the top rim of the plunger lines up with the black 0.6 mL line.
Myalepta 11,3 mg κόνις για ενέσιμο διάλυμα
Myalepta 11.3 mg powder for solution for injection.
Μην πετάτε φάρμακα στο νερό της αποχέτευσης ή στα οικιακά απορρίμματα.
• Do not recycle the syringes, caps, or sharps disposal container, or throw them into household waste.
• Τραβήξτε προς τα κάτω, ώσπου το πάνω χείλος του εμβόλου να ευθυγραμμιστεί με την μαύρη γραμμή των 2,2 ml.
Pull the plunger down carefully • Pull it down until the top rim of the plunger lines up with the black 2.2 mL line.
• γυάλινη φύσιγγα ή
• a glass ampoule
Κάθε φιαλίδιο περιέχει 5,8 mg μετρελεπτίνης*.
Myalepta 5.8 mg powder for solution for injection Each vial contains 5.8 mg of metreleptin*.
Στις 182 εβδομάδες
At 182 weeks
Δεκαοχτώ ασθενείς ολοκλήρωσαν τη μελέτη.
Eighteen patients completed the study.
Από άποψη μικροβιολογικής ασφαλείας, το προϊόν πρέπει να χρησιμοποιείται αμέσως.
From a microbiological safety point of view, the product should be used immediately.
Ημερομηνία τελευταίας ανανέωσης: 10 Ιουνίου 2008
Date of latest renewal: 10 June 2008
Ορισμένες από τις αντιδράσεις αυτές μπορεί να είναι σοβαρές.
Some of these reactions may be severe.
Η Cmax επέδειξε αύξηση με την πάροδο του χρόνου.
Cmax showed an increase over time.
Κωδικός ATC: A16AB05.
ATC code: A16AB05.
2 Και οι δύο ομάδες υπερέβησαν την ελάχιστη κλινικά σημαντική διαφορά (-0,24)
2 Both groups exceeded the minimal clinically important difference (-0.24)
Μη ανοιγμένα φιαλίδια: 3 χρόνια
Unopened vials: 3 years
ΗΜΕΡΟΜΗΝΙΑ ΠΡΩΤΗΣ ΕΓΚΡΙΣΗΣ / ΑΝΑΝΕΩΣΗΣ ΤΗΣ ΑΔΕΙΑΣ Ημερομηνία πρώτης έγκρισης: 10 Ιουνίου 2003
DATE OF FIRST AUTHORISATION/RENEWAL OF THE AUTHORISATION Date of first authorisation: 10 June 2003
• κρύα χέρια ή πόδια
• cold hands or feet
• κυανωπός χρωματισμός του δέρματος (εξαιτίας των χαμηλότερων επιπέδων οξυγόνου στο αίμα)
• bluish color of the skin (due to lower levels of oxygen in the blood)
Ο συνολικός εγχυόμενος όγκος θα πρέπει να έχει χορηγηθεί σε περίπου 3-4 ώρες.
The total volume of the administration should be delivered in approximately 3-4 hours.
Απευθυνθείτε στον γιατρό σας προτού χρησιμοποιήσετε το Aldurazyme.
Talk to your doctor before using Aldurazyme.
Συχνές (ενδέχεται να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα)
Common (may affect up to 1 in 10 people)
Ο τύπος των ΑΣΕ ήταν παρόμοιος με αυτές που εμφανίστηκαν σε άλλες κλινικές μελέτες.
The type of IARs was similar to those seen in other clinical studies.
ΑΛΛΗ(ΕΣ) ΕΙΔΙΚΗ(ΕΣ) ΠΡΟΕΙΔΟΠΟΙΗΣΗ(ΕΙΣ), ΕΑΝ ΕΙΝΑΙ ΑΠΑΡΑΙΤΗΤΗ(ΕΣ) Για μία και μόνον χρήση.
OTHER SPECIAL WARNING(S), IF NECESSARY For single use only.
Δεν απεδείχθη σαφές όφελος με τις υψηλότερες δόσεις σε σχέση με τη συνιστώμενη δόση.
No definite benefit was shown with the higher doses over the recommended dose.
Αυτό μπορεί να αντικαταστήσει το φυσικό ένζυμο που λείπει στην νόσο MPS I.
This can replace the natural enzyme which is lacking in MPS I disease.
Η κατάσταση των αντισωμάτων θα πρέπει να παρακολουθείται και να αναφέρεται τακτικά.
Antibody status should be regularly monitored and reported.
Ως αποτέλεσμα αυτές οι ουσίες δεν αποσυντίθενται και δεν επεξεργάζονται από το σώμα όπως θα έπρεπε.
As a result, these substances do not get broken down and processed by the body as they should.
Το Aldurazyme ήταν καλά ανεκτό και στις δύο δοσολογίες.
Aldurazyme was well tolerated at both dosages.
Εάν είσθε έγκυος ή θηλάζετε, νομίζετε ότι μπορεί να είσθε έγκυος ή σχεδιάζετε να αποκτήσετε παιδί, ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού ή του φαρμακοποιού σας προτού πάρετε αυτό το φάρμακο.
If you are pregnant or breast-feeding, think you may be pregnant or are planning to have a baby, ask your doctor or pharmacist for advice before using this medicine.
Συσσωρεύονται σε πολλούς ιστούς στο σώμα, προκαλώντας τα συμπτώματα της MPS I.
They accumulate in many tissues in the body, which causes the symptoms of MPS I.
Ελλείψει μελετών σχετικά με τη συμβατότητα, αυτό το φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα εκτός αυτών που αναφέρονται στην παράγραφο 6.6.
In the absence of compatibility studies, this medicinal product must not be mixed with other medicinal products except those mentioned in section 6.6.
Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν τις εξής:
Other side effects include the following:
Ενημερώστε τον γιατρό ή τον φαρμακοποιό σας εάν παίρνετε ή έχετε πρόσφατα πάρει άλλα φάρμακα, ακόμα και αυτά που δεν σας έχουν χορηγηθεί με συνταγή.
Tell your doctor or pharmacist if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Σημειώθηκε μια ταχεία μείωση στην απέκκριση GAG στα ούρα (µg/mg κρεατινίνης) εντός των πρώτων 4 εβδομάδων, η οποία διατηρήθηκε και για το υπόλοιπο της μελέτης.
There was a rapid reduction in the excretion of urinary GAG (µg/mg creatinine) within the first 4 weeks, which was maintained through the remainder of the study.
Πραγματοποιήθηκαν τρεις κλινικές δοκιμές με το Aldurazyme, για την εκτίμηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητάς του.
Three clinical trials were performed with Aldurazyme to assess its efficacy and safety.
Με την πάροδο του χρόνου, οι αντιδράσεις αυτές μειώνονταν.
Over time the number of these reactions decreased.
Χορηγείται για την αντιμετώπιση των μη νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου.
It is given to treat the non-neurological manifestations of the disease.
Η παράταση της ανοιχτής μελέτης έδειξε βελτίωση και/ή διατήρηση αυτών των αποτελεσμάτων για έως και 208 εβδομάδες στην ομάδα του Aldurazyme/Aldurazyme και 182 εβδομάδες στην ομάδα του Placebo/Aldurazyme όπως υποδεικνύεται στον παρακάτω πίνακα.
The open label extension study showed improvement and/or maintenance of these effects up to 208 weeks in the Aldurazyme/Aldurazyme group and 182 weeks in the Placebo/Aldurazyme group as indicated in the table below.
Τα υφιστάμενα ιατρικά πρότυπα σχετικά με τη χορήγηση επείγουσας θεραπείας θα πρέπει να τηρούνται.
The current medical standards for emergency treatment are to be observed.
Έπειτα από 26 εβδομάδες θεραπείας, οι ασθενείς στους οποίους χορηγείτο το Aldurazyme παρουσίασαν βελτιωμένη αναπνευστική λειτουργία και ικανότητα βάδισης συγκριτικά με την ομάδα του placebo όπως υποδεικνύεται παρακάτω.
Following 26 weeks of therapy, Aldurazyme-treated patients showed improved respiratory function and walking ability as compared to placebo as indicated below.
Η νεφρική αποβολή της laronidase θεωρείται ήσσονος σημασίας οδός κάθαρσης (βλέπε παράγραφο 4.2).
Renal elimination of laronidase is considered to be a minor pathway for clearance (see section 4.2).
• αυξημένη θερμοκρασία σώματος
• increased body temperature
Β. ΟΡΟΙ Η ΟΙ ΠΕΡΙΟΡΙΣΜΟΙ ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΗ ΔΙΑΘΕΣΗ ΚΑΙ ΤΗ ΧΡΗΣΗ Φαρμακευτικό προϊόν για το οποίο απαιτείται περιορισμένη ιατρική συνταγή (βλ. Παράρτημα Ι: Περίληψη των Χαρακτηριστικών του Προϊόντος, παράγραφος 4.2).
B. CONDITIONS OR RESTRICTIONS REGARDING SUPPLY AND USE Medicinal product subject to restricted medical prescription (See Annex I: Summary of Product Characteristics, section 4.2)
Άλλα φάρμακα και Aldurazyme
Other medicines and Aldurazyme
Τι είναι το Aldurazyme και ποια είναι η χρήση του
What Aldurazyme is and what is it used for
Γονοτοξικότητα και πιθανότητα καρκινογένεσης δεν αναμένεται.
Genotoxic and carcinogenic potential are not expected.
Λόγω του μικρού πληθυσμού ασθενών, μια ΑΕΦ που αναφέρθηκε σε έναν ασθενή ταξινομείται ως συχνή.
Due to the small patient population, an ADR reported in a single patient is classified as common.
Το Aldurazyme δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα στην ίδια έγχυση.
Aldurazyme should not be mixed with other medicinal products in the same infusion.
Δεν πρέπει να σας χορηγηθεί το Aldurazyme κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης εκτός εάν είναι σαφώς απαραίτητο.
You should not be given Aldurazyme during pregnancy unless clearly necessary.
Κάθε φιαλίδιο Aldurazyme προορίζεται για μια μόνο χρήση.
Each vial of Aldurazyme is intended for single use only.
Ο αριθμός αυτών των αντιδράσεων μειώθηκε όσο αυξανόταν ο χρόνος που οι ασθενείς ελάμβαναν το Aldurazyme.
The number of these reactions decreased the longer that patients were on Aldurazyme.
Η laronidase μπορεί να απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα.
Laronidase may be excreted in milk.
Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν σας χορηγηθεί το Aldurazyme
What you need to know before you are given Aldurazyme
Το δοσολογικό σχήμα των 200 U/kg IV κάθε 2 εβδομάδες μπορεί να αποτελέσει αποδεκτή εναλλακτική αγωγή για ασθενείς που παρουσιάζουν δυσκολία στο να λαμβάνουν εβδομαδιαίες εγχύσεις, εντούτοις, δεν έχει αποδειχθεί ότι η μακροπρόθεσμη κλινική αποτελεσματικότητα αυτών των δύο δοσολογικών σχημάτων είναι ισοδύναμη.
The 200 U/kg IV every 2 weeks regimen may be an acceptable alternative for patients with difficulty receiving weekly infusions; however, there is no evidence that the long term clinical efficacy of these two dose regimens is equivalent.
Επιπλέον 60 ασθενείς στις μελέτες Φάσης 2 και 3 εξετάστηκαν για in-vitro επίδραση εξουδετέρωσης.
In addition 60 patients in the Phase 2 and 3 studies were tested for in-vitro neutralising effects.
Η συχνότητα εμφάνισης σοβαρής αλλεργικής αντίδρασης (αναφυλακτική αντίδραση) και πρηξίματος του προσώπου θεωρείται συχνή και μπορεί να επηρεάσει έως 1 στα 10 άτομα.
The frequency of severe allergic reaction (anaphylactic reaction) and swelling of the face is considered common and may affect up to 1 in 10 people.
Εντάχθηκαν ασθενείς με Βιαίως Εκπνεόμενη Ζωτική Χωρητικότητα (FVC) κάτω από το 80 % της προβλεπόμενης τιμής και έπρεπε να μπορούν να σταθούν για 6 λεπτά και να περπατήσουν 5 μέτρα.
Patients were enrolled with a Forced Vital Capacity (FVC) less than 80% of the predicted value and had to be able to stand for 6 minutes and to walk 5 meters.
Το μέσο επίπεδο GAG στα ούρα ελαττώθηκε κατά 50% την Εβδομάδα 13 και κατά 61% στο τέλος της μελέτης.
The mean urinary GAG level declined by 50% at Week 13 and was reduced by 61% at the end of the study.
Η κλινική σημασία αυτού του ευρήματος είναι άγνωστη καθώς δεν υπάρχει ουσιαστική συσχέτιση μεταξύ του επιπέδου αντισωμάτων IgG και των τελικών σημείων της κλινικής αποτελεσματικότητας.
The clinical significance of this finding is unknown since there were no consistent relationships between IgG antibody level and clinical efficacy endpoints.
Σε περίπτωση αλλεργίας (υπερευαισθησίας) στη laronidase ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6).
If you are allergic (hypersensitive) to laronidase or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Εάν σας χορηγηθεί μεγαλύτερη δόση Aldurazyme από την απαιτούμενη Δεν έχει αναφερθεί καμία περίπτωση υπερδοσολογίας Aldurazyme.
If you are given more Aldurazyme than needed No case of overdose of Aldurazyme has been reported.
Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στην επισήμανση μετά τη ΛΗΞΗ.
You should not be given this medicine after the expiry date which is stated on the label after the letters EXP.
Αρκετοί ασθενείς εμφάνισαν αύξηση του ύψους (n=7) και του βάρους (n=3) σε ηλικία Z-score.
Several patients showed an increase in height (n=7) and weight (n=3) for age Z-score.
Η συχνότητα εμφάνισης βρογχόσπασμου και αναπνευστικής ανακοπής είναι άγνωστη.
The frequency of bronchospasm and respiratory arrest is unknown.
Αν δεν χρησιμοποιηθεί αμέσως, η φύλαξη κατά τη χρήση δεν θα πρέπει να υπερβαίνει τις 24 ώρες στους 2°C-8°C, υπό την προϋπόθεση ότι η αραίωση έχει πραγματοποιηθεί υπό ελεγχόμενες και εγκεκριμένες ασηπτικές συνθήκες.
If not used immediately, in-use storage should not be longer than 24 hours at 2°C - 8°C provided that dilution has taken place under controlled and validated aseptic conditions.
Ωστόσο, σοβαρή συστηματική αλλεργική αντίδραση (αναφυλακτική αντίδραση) παρατηρήθηκε σε ασθενείς κατά τη διάρκεια ή σε διάστημα έως 3 ωρών μετά από τις εγχύσεις του Aldurazyme.
However, severe systemic allergic reaction (anaphylactic reaction) has been observed in patients during or up to 3 hours after Aldurazyme infusions.
Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν χρησιμοποιείτε φάρμακα που περιέχουν χλωροκίνη ή προκαΐνη λόγω του πιθανού κινδύνου μείωσης της δράσης του Aldurazyme.
Inform your doctor if you are using medicines containing chloroquine or procaine, due to a possible risk of decreasing the action of Aldurazyme.
Φάση 3, 26 εβδομάδες θεραπείας Σε σύγκριση με το placebo τιμή p
Phase 3, 26 weeks of treatment compared to placebo p value Confidence interval
Οι αντιδράσεις αυτές μπορεί να είναι ιδιαίτερα σοβαρές εάν έχετε προηγούμενο ιστορικό απόφραξης του άνω αεραγωγού σχετιζόμενης με την MPS I.
These reactions may be particularly severe if you have a pre-existing MPS I-related upper airway obstruction.
Επομένως το Aldurazyme δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της κύησης εκτός εάν είναι σαφώς απαραίτητο.
Therefore Aldurazyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Ο εν λόγω ασθενής είχε θετική ένδειξη IgE στις εξετάσεις του.
This patient tested positive for IgE.
• διαρροή του φαρμάκου στον περιβάλλοντα ιστό στο σημείο της ένεσης, η οποία μπορεί να προκαλέσει πρήξιμο ή ερυθρότητα
• leakage of the drug into the surrounding tissue at the site of injection, which may cause swelling or redness
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας μιας δόσης, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων και τοξικότητας στην αναπαραγωγή.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, single dose toxicity, repeated dose toxicity and toxicity to reproduction.
Όπως με κάθε ενδοφλέβιο πρωτεϊνικό προϊόν, υπάρχει το ενδεχόμενο σοβαρών αντιδράσεων υπερευαισθησίας αλλεργικού τύπου.
As with any intravenous protein product, severe allergic-type hypersensitivity reactions are possible.
Να ληφθεί υπόψη από ασθενείς υπό δίαιτα με ελεγχόμενη ποσότητα νατρίου.
To be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Μία μελέτη αξιολόγησε κυρίως την ασφάλεια και τη φαρμακοκινητική του Aldurazyme σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 5 ετών, αλλά περιελάμβανε και κάποιες μετρήσεις αποτελεσματικότητας.
One study mainly assessed the safety and pharmacokinetics of Aldurazyme in patients less than 5 years old, but some efficacy measurements were included as well.
Τα προκλινικά δεδομένα δεν απεκάλυψαν κάποιο σημαντικό ανεπιθύμητο εύρημα (βλέπε παράγραφο 5.3).
Preclinical data did not reveal any significant adverse finding (see section 5.3).
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Aldurazyme εκτιμήθηκαν σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo, Μελέτη Φάσης 3 στην οποία συμμετείχαν 45 ασθενείς, ηλικίας από 6 έως 43 ετών.
The safety and efficacy of Aldurazyme was assessed in a randomised, double-blind, placebo controlled, Phase 3 Study of 45 patients, ranging in age from 6 to 43 years.
Καθώς μικρή είναι η υπάρχουσα εμπειρία σχετικά με τη συνέχιση της αγωγής έπειτα από παρατεταμένη διακοπή, να είστε προσεχτικοί λόγω του θεωρητικά αυξημένου κινδύνου να προκύψει αντίδραση υπερευαισθησίας μετά τη διακοπή της θεραπείας.
As there is little experience on resumption of treatment following prolonged interruption, use caution due to the theoretical increased risk of hypersensitivity reaction after treatment interruption.
Η πλειονότητα αυτών των αντιδράσεων ήταν ήπιας έως μέτριας έντασης.
The majority of these reactions were mild or moderate in intensity.
Σχεδόν όλοι οι ασθενείς ανέπτυξαν αντισώματα IgG στη laronidase.
Almost all patients developed IgG antibodies to laronidase.
Για οδηγίες σχετικά με την προ-θεραπεία, βλέπε παράγραφο 4.4.
For information on pre-treatment, see section 4.4.
Το Aldurazyme είναι ένα τεχνητό ένζυμο που καλείται laronidase.
Aldurazyme is an artificial enzyme called laronidase.
Το πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση πρέπει να αραιώνεται πριν από τη χορήγηση και προορίζεται για ενδοφλέβια χρήση (βλέπε τις πληροφορίες που απευθύνονται στους επαγγελματίες του τομέα υγειονομικής περίθαλψης).
The concentrate for solution for infusion has to be diluted before administration and is for intravenous use (see information for health care professionals).
Το σκεπτικό της αγωγής ενζυμικής υποκατάστασης είναι η αποκατάσταση ενός επιπέδου ενζυματικής δραστηριότητας που να επαρκεί για την υδρόλυση του συσσωρευμένου υποστρώματος και την πρόληψη περαιτέρω συσσώρευσης.
The rationale for enzyme replacement therapy is to restore a level of enzymatic activity sufficient to hydrolyse the accumulated substrate and to prevent further accumulation.
1 Η μείωση στο προβλεπόμενο ποσοστό FVC δεν είναι κλινικά σημαντική σε αυτή τη χρονική διάρκεια, και οι απόλυτοι όγκοι των πνευμόνων συνέχισαν να αυξάνονται αναλογικά με τις αλλαγές στο ύψος στους αναπτυσσόμενους παιδιατρικούς ασθενείς.
1 The decrease in percent predicted FVC is not clinically significant over this timeframe, and absolute lung volumes continued to increase commensurate with changes in height in growing paediatric patients.
Κατά την ολοκλήρωση της μελέτης, όλοι οι ασθενείς εμφάνισαν μείωση στο μέγεθος του ήπατος και 50% (9/18) είχαν φυσιολογικό μέγεθος ήπατος.
Upon study completion, all patients showed reductions in liver size and 50% (9/18) had normal liver size.
Η μονάδα δραστικότητας (U) ορίζεται ως η υδρόλυση ενός micromole υποστρώματος (4-MUI) ανά λεπτό.
The activity unit (U) is defined as the hydrolysis of one micromole of substrate (4-MUI) per minute.
Κατά συνέπεια, η εξασθενημένη ηπατική λειτουργία δεν αναμένεται να επηρεάσει τη φαρμακοκινητική της laronidase κατά κλινικά σημαντικό τρόπο.
Consequently, impaired liver function is not expected to affect the pharmacokinetics of laronidase in a clinically significant way.
Έπειτα από την ενδοφλέβια έγχυση, η laronidase αποσύρεται ταχύτατα από την κυκλοφορία και προσλαμβάνεται από τα κύτταρα στα λυσοσώματα, συνήθως μέσω των υποδοχέων της φωσφορικής μαννόζης-6.
After intravenous infusion, laronidase is rapidly removed from the circulation and taken up by cells into lysosomes, most likely via mannose-6 phosphate receptors.
Παρακλινικές εξετάσεις αυξημένη πίεση αίματος
Investigations blood pressure increased
Τέσσερις ασθενείς (τρεις στη μελέτη Φάσης 3 και ένας στη μελέτη Φάσης 2) επέδειξαν οριακή έως χαμηλού επιπέδου in-vitro αναστολή της ενζυματικής δραστηριότητας της laronidase, που δεν φάνηκε να επηρεάζει την κλινική αποτελεσματικότητα και/ή την μείωση των GAG στα ούρα.
Four patients (three in the Phase 3 study and one in the Phase 2 study) showed marginal to low level in vitro inhibition of laronidase enzymatic activity, which did not appear to impact clinical efficacy and/or urinary GAG reduction.
Για να αντιμετωπιστεί η ετερογένεια στην εκδήλωση της νόσου διαμέσου των ασθενών, χρησιμοποιώντας ένα σύνθετο τελικό σημείο που συνοψίζει κλινικά σημαντικές αλλαγές μεταξύ πέντε μεταβλητών αποτελεσματικότητας (προβλεπόμενο ποσοστό φυσιολογικού FVC, απόσταση 6ΛΔΒ, εύρος κινητικότητας κάμψης ώμου, AHI, και οπτική οξύτητα) η γενική ανταπόκριση έδειξε βελτίωση σε 26 ασθενείς (58%), καμία αλλαγή σε 10 ασθενείς (22%), και επιδείνωση σε 9 ασθενείς (20%).
To address the heterogeneity in disease manifestation across patients, using a composite endpoint that summed up clinically significant changes across five efficacy variables (percent predicted normal FVC, 6MWT distance, shoulder flexion range of motion, AHI, and visual acuity) the global response was an improvement in 26 patients (58%), no change in 10 patients (22%), and a deterioration in 9 patients (20%).
Η έγχυση μπορεί να αρχίσει εκ νέου με μείωση του ρυθμού έγχυσης στο 1/2 - 1/4 του ρυθμού έγχυσης με τον οποίο προέκυψε η αντίδραση.
The infusion can be restarted with a reduction of the infusion rate to 1/2 - 1/4 the rate of the infusion at which the reaction occurred.
• αίσθηση θερμού, αίσθηση ψυχρού
• feeling hot, feeling cold
Η συχνότητα εμφάνισης αντισωμάτων IgE δεν διερευνήθηκε πλήρως.
The occurrence of IgE antibodies was not fully explored.
Ο όγκος κατανομής μειωνόταν με τη συνέχιση της αγωγής, συσχετιζόμενος πιθανώς με το σχηματισμό αντισωμάτων ή/και τον μειωμένο ηπατικό όγκο.
The volume of distribution decreased with continued treatment, possibly related to antibody formation and/or decreased liver volume.
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 1,29 mmol νατρίου ανά φιαλίδιο.
This medicinal product contains 1.29 mmol sodium per vial.
Δεν πρέπει να σας χορηγηθεί το Aldurazyme
You should not be given Aldurazyme
Στο τέλος της μελέτης Φάσης 3 (κατά την πρώιμη αποχώρηση από τη μελέτη), 13/45 ασθενείς δεν είχαν ανιχνεύσιμα αντισώματα μέσω της ανάλυσης ραδιοανοσοκαθίζησης (RIP), συμπεριλαμβανομένων 3 ασθενών που δεν εμφάνισαν ποτέ ορομετατροπή.
By the end of the Phase 3 study (or at time of early study withdrawal), 13/45 patients had no detectable antibodies by radioimmunoprecipitation (RIP) assay, including 3 patients that had never seroconverted.
Καθώς δεν υπάρχουν δεδομένα διαθέσιμα σχετικά με τις επιπτώσεις σε νεογνά που εκτέθηκαν στη laronidase μέσω του μητρικού γάλακτος, κατά την περίοδο χρήσης του Aldurazyme συνιστάται διακοπή της γαλουχίας.
Because there are no data available in neonates exposed to laronidase via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding during Aldurazyme treatment.
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει νάτριο και χορηγείται σε 0,9% διάλυμα ενδοφλέβιας έγχυσης χλωριούχου νατρίου (βλέπε παράγραφο 6.6).
This medicinal product contains sodium and is administered in 0.9% sodium chloride intravenous solution (see section 6.6).
Τέσσερις ασθενείς υποβλήθηκαν σε αυξήσεις δοσολογίας στα 200 U/kg για τις τελευταίες 26 εβδομάδες λόγω των αυξημένων επιπέδων GAG στα ούρα την Εβδομάδα 22.
Four patients underwent dosage increases to 200 U/kg for the last 26 weeks because of elevated urinary GAG levels at Week 22.