natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Κατά τη μελέτη ακόμη 4 ασθενείς παρουσίασαν βελτίωση της κινητικής λειτουργίας και μπορούσαν να καθίσουν ανεξάρτητοι κατά την τελευταία αξιολόγηση της μελέτης (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 78 έως 130 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 110 εβδομάδων), παρόλο που δεν μπορούσαν να κάνουν λειτουργική χρήση των ποδιών τους.
An additional 4 patients made motor development gains during the study and were sitting independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 130 weeks; mean follow-up period of 110 weeks), although they did not have functional use of the legs.
Το Myozyme ενδείκνυται για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς όλων των ηλικιών.
Myozyme is indicated in adults and paediatric patients of all ages.
Στις κλινικές μελέτες, 39 ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe ακολούθησαν θεραπεία με Myozyme για περισσότερα από τρία έτη (168 εβδομάδες, με ένα μέσο διάστημα 121 εβδομάδες, βλ.
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
Δέκα ασθενείς ηλικίας 9-54 ετών, με προχωρημένη νόσο του Pompe όψιμης έναρξης [δηλαδή καθηλωμένοι σε αναπηρική πολυθρόνα (οι 10 στους 10) και εξαρτώμενοι από αναπνευστική συσκευή (οι 9 στους 10)] υποβλήθηκαν σε θεραπεία με 20-40 mg/kg αλγλυκοσιδάσης άλφα άπαξ κάθε δύο εβδομάδες, σε προγράμματα διευρυμένης πρόσβασης, επί διάφορες χρονικές περιόδους που κυμαίνονταν από 6 μήνες έως 2,5 έτη.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i.e. wheelchair-bound for 10/10 and ventilatordependent for 9/10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/kg once every two weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
• Μία μελέτη στην Ολλανδία με εισαγωγή 69 ασθενών με καθυστερημένη έναρξη της νόσου και διάμεση παρακολούθηση 23 μηνών.
• One study in the Netherlands enrolled 69 late-onset patients with a median follow-up of 23
Οι ασθενείς που έλαβαν Myozyme εμφάνισαν υψηλότερα ποσοστά επιβίωσης σε σύγκριση με την επιβίωση στην ομάδα ιστορικού χωρίς θεραπεία.
Patients treated with Myozyme demonstrated prolonged survival as compared to survival in an untreated historical cohort (see Table 2).
Οι ασθενείς με νόσο καθυστερημένης έναρξης συνήθως πάσχουν από προϊούσα μυοπάθεια, κατά κύριο λόγο στους εγγύς μύες της ζώνης της πυέλου και του ώμου, καθώς και από προσβολή του αναπνευστικού σε ποικίλο βαθμό, παθήσεις οι οποίες εξελίσσονται τελικά σε σοβαρή αναπηρία και/ή ανάγκη αναπνευστικής υποστήριξης.
Patients with late-onset Pompe disease typically present with progressive myopathy, predominantly of the proximal muscles in the pelvic and shoulder girdles, and varying degrees of respiratory involvement, ultimately progressing to profound disability and/or the need for ventilatory support.
Αναφέρθηκαν σοβαρές αντιδράσεις στην έγχυση μεταξύ των οποίων κνίδωση, ρόγχους, ταχυκαρδία, μειωμένο κορεσμό οξυγόνου, βρογχόσπασμο, ταχύπνοια, περικογχικό οίδημα και υπέρταση.
Serious infusion reactions including urticaria, rales, tachycardia, decreased oxygen saturation, bronchospasm, tachypnea, periorbital edema and hypertension have been reported.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Myozyme αξιολογήθηκε σε μια ανοικτή κλινική δοκιμή σε 5 ασθενείς με καθυστερημένη εμφάνιση της νόσου του Pompe, ηλικίας 5 έως 15 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας AGLU02804.
An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment (AGLU02804).
Σύμφωνα με την εξαρτώμενη από την ηλικία βαθμολογία κινητικής απόδοσης της κλίμακας Alberta (AIMS), 7 από τους 18 ασθενείς παρουσίασαν βελτίωση κατά τη μελέτη και μπορούσαν να περπατήσουν ανεξάρτητοι κατά την τελευταία αξιολόγηση της μελέτης (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 52 έως 130 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 94 εβδομάδων).
As measured by motor performance age-equivalent scores of the Alberta Infant Motor Scale (AIMS), seven of the 18 patients made motor development gains during the study and were walking independently by the last study assessment (with individual patient treatment durations ranging from 52 to 130 weeks; mean follow-up period of 94 weeks).
Διαταραχές του νευρικού συστήματος συχνές
Nervous system disorders common Tremor
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας, 3 από τους 8 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα παρουσίασαν βελτίωση της κινητικής λειτουργίας πάνω από τη γραμμή βάσης, σύμφωνα με τις αρχικές βαθμολογίες και τις εξαρτώμενες από την ηλικία βαθμολογίες από τη γραμμή βάσης στην κλίμακα AIMS.
After 52 weeks of treatment, 3 out of 8 patients with available data made gains in motor function over baseline as measured by raw scores and age-equivalent scores from baseline in the AIMS.
Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση
Infusion Associated Reactions
Οι ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe που αναπτύσσουν υψηλούς τίτλους αντισωμάτων IgG φαίνεται ότι διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης αντιδράσεων ΑΣΕ.
Infantile onset patients who develop high IgG antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Tel +44 (0)845 372 7101
Sanofi Tel +44 (0) 845 372 7101
Η μορφή της νόσου του Pompe που εμφανίζεται κατά τη βρεφική ηλικία χαρακτηρίζεται από εκτεταμένη εναπόθεση γλυκογόνου στην καρδιά και στους σκελετικούς μύες, με αποτέλεσμα την εκδήλωση ταχέως εξελισσόμενης καρδιομυοπάθειας, γενικευμένης μυϊκής αδυναμίας και υποτονίας.
The infantile-onset form of Pompe disease is characterised by massive deposition of glycogen in the heart, and skeletal muscle always resulting in rapidly progressive cardiomyopathy, generalised muscle weakness and hypotonia.
Οι ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe που εμφάνισαν βελτίωση της κινητικής ικανότητας, είχαν καλύτερη διατήρηση της κινητικής λειτουργίας και μικρότερη συγκέντρωση γλυκογόνου στον τετρακέφαλο μυ κατά την αρχική επίσκεψη.
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
Η συνιστώμενη τελική συγκέντρωση της αλγλυκοσιδάσης στους σάκους έγχυσης κυμαίνεται από 0,5 mg/ml έως 4 mg/ml.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ml to 4 mg/ml.
Μέσος όρος ± τ.α. Διάμεσος
Mean ± s.d Median
Η φαρμακοκινητική της αλγλυκοσιδάσης άλφα μελετήθηκε με την πληθυσμιακή ανάλυση 32 ασθενών με τη νόσο του Pompe καθυστερημένης έναρξης που συμμετείχαν στην τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo μελέτη, και η ηλικία τους κυμαίνονταν από 21 έως 70 ετών, και οι οποίοι λάμβαναν 20 mg/kg Myozyme άπαξ κάθε δύο εβδομάδες.
The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were studied in a population analysis of 32 late-onset Pompe disease patients from the randomized, double-blind, placebo-controlled study ranging in age from 21 to 70 years who received Myozyme 20 mg/kg once every two weeks.
Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν σας χορηγηθεί το Myozyme
What you need to know before you are given Myozyme Do not use Myozyme:
Από τους 11 ασθενείς για τους οποίους υπάρχουν δεδομένα οι 6 συνέχισαν να εμφανίζουν κινητική βελτίωση και πέρα από την 52η εβδομάδα (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 58 έως 168 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 121 εβδομάδων), μεταξύ των οποίων 3 ασθενείς με περιπατητική ικανότητα και 3 ασθενείς μόνο με λειτουργικές ικανότητας καθίσματος κατά την τελευταία αξιολόγηση της μελέτης.
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
Έχουν αναφερθεί νεφρωσικό σύνδρομο καθώς και σοβαρές δερματικές αντιδράσεις, που πιθανώς σχετίζονται με το ανοσοποιητικό σύστημα, για την αλγλυκοσιδάση άλφα, περιλαμβανομένων ελκωτικών και νεκρωτικών δερματικών βλαβών (βλέπε παράγραφο 4.4).
Nephrotic syndrome as well as severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.4).
Επίσης, αφαιρέστε έναν όγκο διαλύματος χλωριούχου νατρίου 9 mg/ml (0,9%) για έγχυση ίσο προς τον όγκο του ανασυσταθέντος Myozyme από το οποίο πρόκειται να αντικατασταθεί.
Also remove an equal volume of sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Κατά τον δεύτερο χρόνο θεραπείας 15 από τους 17 ασθενείς παρουσίασαν περαιτέρω βελτίωση του ποσοστού αντιστοιχίας ηλικίας-βάρους (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 78 έως 142 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 111 εβδομάδων), 10 από τους 16 ασθενείς παρουσίασαν περαιτέρω βελτίωση όσον αφορά την αντιστοιχία ηλικίας-μήκους (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 90 έως 130 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα περίοδο μεταπαρακολούθησης διάρκειας 113 εβδομάδων) και 11 από τους 15 ασθενείς παρουσίασαν περαιτέρω βελτίωση όσον αφορά την αντιστοιχία ηλικίας-περιμέτρου κεφαλής (με ατομικές διάρκειες θεραπείας για κάθε ασθενή που κυμαίνονται από 90 έως 130 εβδομάδες και με ένα μέσο διάστημα μεταπαρακολούθησης διάρκειας 110 εβδομάδων).
In the second year of treatment, 15 out of 17 patients had further improved weight-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 78 to 142 weeks; mean follow-up period of 111 weeks), 10 out of 16 patients had further improved length-for-age percentiles (with individual patient treatment durations ranging from 90 to 130 weeks; mean follow-up period of 113 weeks) and
Γείρετε και στρέψτε απαλά κάθε φιαλίδιο.
Tilt and roll each vial gently.
Εγχύστε αργά το ανασυσταθέν Myozyme απευθείας μέσα στο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/ml (0,9%) για έγχυση.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the sodium chloride 9 mg/ml (0.9%) solution for injection.
Αναπνευστική δυσχέρεια Βρογχόσπασμος Συριγμός (κατώτερο αναπνευστικό) Φαρυγγικό οίδημα Δύσπνοια
Respiratory distress Bronchospasm Wheezing Pharyngeal oedema Dyspnoea Tachypnoea Throat tightness Stridor
Ανοσοτροποποίηση
Immunomodulation
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας, επιβίωσαν και οι 18 ασθενείς που έλαβαν Myozyme, ενώ οι 15 από αυτούς τους 18 ασθενείς δεν χρειάστηκαν επεμβατική αναπνευστική υποστήριξη.
After 52 weeks of treatment, all 18 patients treated with Myozyme were alive and 15 of these 18 patients were alive and free of invasive ventilatory support whereas 1 of 42 patients in the untreated historical cohort was alive at 18 months of age.
Στους ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe που έλαβαν υψηλότερη δόση (40 mg/kg) παρατηρήθηκε μια τάση εκδήλωσης περισσότερων συμπτωμάτων κατά την εμφάνιση αντιδράσεων ΑΣΕ.
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V*.
You can also report side effects directly via the national reporting system listed in Appendix V. By reporting side effects you can help provide more information on the safety of this medicine
Σε μια βασική δοκιμή που περιελάμβανε 18 ασθενείς, αξιολογήθηκε η φαρμακοκινητική της αλγλυκοσιδάσης άλφα σε 15 ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe (όλοι οι ασθενείς ήταν ηλικίας κάτω των 6 μηνών κατά την έναρξη της θεραπείας), οι οποίοι έλαβαν δόσεις 20 mg/kg ή 40 mg/kg αλγλυκοσιδάσης άλφα, σε έγχυση διάρκειας περίπου 4 έως 6,5 ωρών, αντίστοιχα.
In a pivotal trial including 18 patients, the pharmacokinetics of alglucosidase alfa were evaluated in 15 patients with infantile-onset Pompe disease (all less than 6 months of age at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg or 40 mg/kg alglucosidase alfa as an approximate 4 to 6.5-hour infusion, respectively.
Πώς να φυλάσσετε το Myozyme
How to store Myozyme
Το συνιστώμενο δοσολογικό σχήμα του Myozyme είναι 20 mg/kg σωματικού βάρους, χορηγούμενο μία φορά κάθε 2 εβδομάδες, με ενδοφλέβια έγχυση.
The recommended dose regimen of Myozyme is 20 mg/kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Διαταραχές του αναπνευστικού συστήματος, του θώρακα και του μεσοθωράκιου πολύ συχνές Ταχύπνοια Βήχας συχνές
Respiratory, thoracic and mediastinal disorders very common
Αίσθημα ζέστης μη γνωστές
Feeling hot not known
Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Ολλανδία
Genzyme Europe B.V. Paasheuvelweg 25
Στα συμπτώματα αυτών των αντιδράσεων περιλαμβάνονται χαμηλή αρτηριακή πίεση, πολύ γρήγορος καρδιακός ρυθμός, δυσκολία στην αναπνοή, εμετός, οίδημα στο πρόσωπο, στα χείλη ή στη γλώσσα, κνίδωση ή εξάνθημα.
Symptoms of such reactions include low blood pressure, very fast heart rate, difficulty breathing, vomiting, facial, lip or tongue swelling, hives or rash.
Κλινική δοκιμασία σε ασθενείς ηλικίας από 6 μηνών έως 3,5 ετών Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Myozyme αξιολογήθηκαν επίσης σε μια δεύτερη ανοικτή κλινική δοκιμή, σε 21 ασθενείς που έπασχαν κυρίως από μια μη χαρακτηριστική μορφή της βρεφικής νόσου του Pompe, ηλικίας από 6 μηνών έως 3,5 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months to 3.5 years A second open-label clinical trial also assessed the safety and efficacy of Myozyme in 21 patients with predominantly a non-typical form of infantile-onset Pompe disease who ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Η φαρμακοκινητική της αλγλυκοσιδάσης άλφα αξιολογήθηκε επίσης σε μια ξεχωριστή δοκιμή σε 21 ασθενείς με βρεφική νόσο του Pompe (ηλικίας μεταξύ 6 μηνών και 3,5 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας), οι οποίοι έλαβαν δόσεις 20 mg/kg αλγλυκοσιδάσης άλφα.
The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile-onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/kg of alglucosidase alfa.
Κλινική δοκιμασία σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών ή λιγότερο Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Myozyme αξιολογήθηκαν σε μια τυχαιοποιημένη, ανοικτή κλινική βασική δοκιμή (pivotal trial) με έλεγχο ιστορικού σε 18 ασθενείς με τη βρεφική νόσο, οι οποίοι δεν χρειάζονταν αναπνευστική υποστήριξη, ηλικίας 6 μηνών ή μικρότερης κατά την έναρξη της θεραπείας.
Infantile-onset Pompe disease; clinical trial in patients aged 6 months or less The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a pivotal, randomised, open-label, historicallycontrolled clinical trial of 18 non-ventilated infantile-onset patients aged 6 months or less at the onset of treatment.
Σε ορισμένους ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με αλγλυκοσιδάση άλφα έχουν παρατηρηθεί επαναμφανιζόμενες αντιδράσεις που περιλαμβάνουν νόσο ομοιάζουσα με γρίπη ή έναν συνδυασμό συμβαμάτων όπως πυρετός, ρίγη, μυαλγία, αρθραλγία, άλγος ή κόπωση που παρουσιάζονται μετά την έγχυση και διαρκούν συνήθως για λίγες ημέρες.
Recurrent reactions consisting of flu-like illness or a combination of events such as fever, chills, myalgia, arthralgia, pain, or fatigue occurring post-infusion and lasting usually for a few days, have been observed in some patients treated with alglucosidase alfa.
Μυϊκοί σπασμοί Μυϊκές συσπάσεις Μυαλγία μη γνωστές
Muscle spasms Muscle twitching Myalgia not known
• Αυξημένη καρδιακή συχνότητα
• Increased heart rate
• Μειωμένη καρδιακή συχνότητα
• Decreased heart rate
Η φαρμακοκινητική της αλγλυκοσιδάσης άλφα αξιολογήθηκε σε μια δοκιμή σε 5 ασθενείς με νόσο όψιμης έναρξης, ηλικίας 6-15 ετών, οι οποίοι ελάμβαναν 20 mg/kg αλγλυκοσιδάσης άλφα άπαξ κάθε δύο εβδομάδες.
The pharmacokinetics of alglucosidase alfa were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/kg alglucosidase alfa once every two weeks.
Οι περισσότερες αντιδράσεις αντιμετωπίζονται αποτελεσματικά με μείωση του ρυθμού έγχυσης, προσωρινή διακοπή της έγχυσης ή προθεραπεία, συνήθως με αντιισταμινικά και/ή αντιπυρετικά και/ή κορτικοστεροειδή από του στόματος.
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/or antipyretics and/or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Από τους 21 ασθενείς, οι 16 επέζησαν έως το τέλος αυτής της μελέτης, με διάμεσο χρόνο από την έναρξη της ERT έως την τελευταία αξιολόγηση 44,6 μηνών (εύρος: 5,7 έως 105,47).
Of the 21 patients, 16 survived through the end of this study, with a median time from ERT initiation to last assessment of 44.6 months (range: 5.7 to 105.47); 5 patients died due to respiratory failure and disease progression, all of whom were ERTnaïve at the start of ERT+ITI treatment.
• Ανησυχία
• Agitation
Διαταραχές του μυοσκελετικού συστήματος και του συνδετικού ιστού συχνές
Musculoskeletal and connective tissue disorders common
ΤΡΟΠΟΣ ΧΟΡΗΓΗΣΗΣ Διαβάστε το φύλλο οδηγιών πριν από τη χορήγηση.
For single use only Read the package leaflet before use.
Τον μεγαλύτερο κίνδυνο για την εκδήλωση ΑΣΕ κατά την επαναχορήγηση του Myozyme φαίνεται να διατρέχουν οι ασθενείς που αναπτύσσουν αντισώματα IgE έναντι της αλγλυκοσιδάσης άλφα (βλέπε παράγραφο 4.8).
Patients who develop IgE antibodies to alglucosidase alfa appear to be at a higher risk for the occurrence of IARs when Myozyme is readministered (see section 4.8).
Εμφάνιση του Myozyme και περιεχόμενα της συσκευασίας Το Myozyme είναι μια σκόνη για πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση σε φιαλίδιο (50 mg/φιαλίδιο).
Myozyme is a powder for concentrate for solution for infusion in a vial (50 mg/vial).
Διαταραχές του δέρματος και του υποδόριου ιστού πολύ συχνές Κνίδωση Εξάνθημα συχνές
Skin and subcutaneous tissue disorders very common
Σφίξιμο στο λαιμό μη γνωστές
Throat tightness not known
Άπνοια
Urticaria
Κατά τη χορήγηση της αλγλυκοσιδάσης άλφα, οι ασθενείς πρέπει να παρακολουθούνται για ενδείξεις και συμπτώματα συστημικών αντιδράσεων του ανοσοποιητικού συστήματος, περιλαμβανομένων του δέρματος και άλλων οργάνων.
Patients should be monitored for signs and symptoms of systemic immune-mediated reactions involving skin and other organs while receiving alglucosidase alfa.
Σε ασθενείς, με βρεφική νόσο του Pompe και νόσο του Pompe όψιμης έναρξης έχουν αναφερθεί σοβαρές αναφυλακτικές αντιδράσεις απειλητικές για τη ζωή, συμπεριλαμβανομένου του αναφυλακτικού σοκ, κατά τη διάρκεια των εγχύσεων του Myozyme (βλέπε παράγραφο 4.8).
Serious and life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been reported in infantile- and late-onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
Αντιδράσεις σχετιζόμενες με το ανοσοποιητικό σύστημα Έχουν αναφερθεί σοβαρές δερματικές αντιδράσεις, που πιθανώς σχετίζονται με το ανοσοποιητικό σύστημα, για την αλγλυκοσιδάση άλφα, περιλαμβανομένων ελκωτικών και νεκρωτικών δερματικών βλαβών (βλέπε παράγραφο 4.8).
Severe cutaneous reactions, possibly immune mediated, have been reported with alglucosidase alfa, including ulcerative and necrotizing skin lesions (see section 4.8).
Διαταραχές των νεφρών και των ουροφόρων οδών μη γνωστές
Renal and urinary disorders not known
ΤΡΟΠΟΣ ΚΑΙ ΟΔΟΣ(ΟΙ) ΧΟΡΗΓΗΣΗΣ Για μία μόνο χρήση
METHOD AND ROUTE(S) OF ADMINISTRATION
Οι εγχύσεις θα πρέπει να χορηγούνται βαθμιαία.
Infusions should be administered incrementally.
Περικογχικό οίδημα Δικτυωτή πελίνδωση Αυξημένη δακρύρροια Εξάνθημα
Periorbital edema Livedo reticularis Lacrimation increased Rash
Μετά από 52 εβδομάδες θεραπείας, τα διαθέσιμα δεδομένα και των 14 ασθενών παρουσίασαν μείωση του LVM από τη γραμμή βάσης το οποίο κυμάνθηκε εντός των φυσιολογικών ορίων σε 3 από τους 14 ασθενείς.
After 52 weeks of treatment, LVM decreased from baseline in all 14 patients with available data and was within normal limits in 3 of 14 patients.
• Ερυθρότητα του δέρματος
• Redness of the skin
Η μορφή καθυστερημένης έναρξης της νόσου του Pompe, πιλοτική κλινική δοκιμή Η ασφάλεια και η δραστικότητα του Myozyme αξιολογήθηκε με μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη από placebo μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 90 ασθενείς με καθυστερημένης έναρξης νόσο του Pompe, η ηλικία των οποίων κυμαίνονταν από 10 έως 70 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας, ενώ όλοι οι ασθενείς υποβάλλονταν για πρώτη φορά σε θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης.
The safety and efficacy of Myozyme was assessed in a randomized, double-blind, placebo-controlled study in 90 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 10 to 70 years at initiation of treatment and were all naive to enzyme replacement therapy.
Παραισθησία Κεφαλαλγία3
Dizziness Paraesthesia Headache3
Βρεφικής έναρξης νόσος του Pompe1
Infantile-onset Pompe disease1
z o.o.
Mean ± s.d.
• Κνησμός του δέρματος
• Mottled skin
25 φιαλίδια κόνις για πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση.
25 vials powder for concentrate for solution for infusion.
Συνήθως, χαρακτηρίζεται από την παρουσία επαρκούς υπολειπόμενης δραστικότητας GAA, η οποία αποκλείει την εκδήλωση καρδιομυοπάθειας.
Usually, it is characterised by the presence of sufficient residual GAA activity to preclude the development of cardiomyopathy, however some cardiac involvement has been reported in up to approximately 4% of patients with late-onset Pompe disease.
Καρδιακές διαταραχές πολύ συχνές Ταχυκαρδία συχνές
Cardiac disorders very common
Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού χορήγησης πολύ συχνές Πυρεξία συχνές
General disorders and administration site conditions very common
Αυξημένη καρδιακή συχνότητα Αυξημένη αρτηριακή πίεση Αυξημένη θερμοκρασία σώματος
Oxygen saturation decreased common Heart rate increased Blood pressure increased
Κόνις λευκού έως υπόλευκου χρώματος.
White to off-white powder.
Myozyme 50 mg, κόνις για πυκνό διάλυμα για παρασκευή διαλύματος προς έγχυση αλγλυκοσιδάση άλφα
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
• Σοβαρές ελκωτικές δερματικές βλάβες
• Severe ulcerative lesions of the skin
Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Βέλγιο
Genzyme Flanders bvba, Cipalstraat 8, 2440 Geel, Belgium Name and address of the manufacturers responsible for batch release Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Ireland
Εξαγγείωση στη θέση έγχυσης
DATE OF REVISION OF THE TEXT
Μετά την ανασύσταση, το διάλυμα περιέχει 5 mg αλγλυκοσιδάσης άλφα/ml και, μετά την αραίωση, η συγκέντρωση κυμαίνεται από 0,5 mg έως 4 mg/ml.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ml.
• Διάρροια
• Dilution
• Ρίγη
• Rash
Μετά την ανασύσταση, το διάλυμα περιέχει 5 mg αλγλυκοσιδάσης άλφα*ανά ml και, μετά την αραίωση, η συγκέντρωση κυμαίνεται από 0,5 mg έως 4 mg/ml.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa* per ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ml.
Λίστα ανεπιθύμητων αντιδράσεων σε μορφή πίνακα
Tabulated list of adverse reactions
• Μυαλγία
• Paleness
Μετά την ανασύσταση, το διάλυμα περιέχει 5 mg αλγλυκοσιδάσης άλφα ανά ml και, μετά την αραίωση, η συγκέντρωση κυμαίνεται από 0,5 mg έως 4 mg/ml.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa per ml and after dilution the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ml.
• Καρδιακή ανακοπή
• Abdominal pain
Τιμή p
Confidence Interval p-value
Μετά από αντίδραση του ανοσοποιητικού, θα πρέπει να εξεταστούν οι κίνδυνοι και τα οφέλη της εκ νέου χορήγησης αλγλυκοσιδάσης άλφα.
The risks and benefits of re-administering alglucosidase alfa following an immune-mediated reaction should be considered.
Κνίδωση Κηλιδώδες εξάνθημα Κνησμός Υπεριδρωσία μη γνωστές
Urticaria Rash papular Pruritus Hyperhidrosis not known