natgillin/translations-raw huggingface dataset:
50 mg rekonstitueret Myocet, så der opnås en slutkoncentration på 0, 4- 1, 2 mg/ ml doxorubicin.
After reconstitution the finished product must be further diluted in 0.9% (w/v) sodium chloride for injection, or 5% (w/v) glucose for injection to a final volume of 40 ml to 120 ml per 50 mg reconstituted Myocet so that a final concentration of 0.4 to 1.2 mg/ml doxorubicin is obtained.
Når liposomdispersionen til infusionsvæske indeholdende liposom- indkapslet doxorubicin er rekon - stitueret, skal den være en rødorange, uigennemsigtig, homogen dispersion.
Once constituted, the liposomal dispersion for infusion containing liposome encapsulated doxorubicin should be a red orange opaque homogeneous dispersion.
Alle parenterale læge - midler skal efterses for partikelmateriale og misfarvning, før de indgives.
All parenteral medicinal products should be inspected visually for particulate matter and discoloration prior to administration.
Det er påvist, at når først Myocet er opblandet, har det en kemisk og fysisk anvendelsesstabilitet ved stuetemperatur i op til otte (8) timer eller i køleskab (2- 8°C) i op til 5 dage.
It has been demonstrated that once reconstituted Myocet has a chemical and physical in-use stability at room temperature for up to 8 hours or in a refrigerator (2-8οC) for up to 5 days.
Hvis det ikke anvendes umiddelbart, vil opbevaringstider og - forhold forud for anvendelse være brugerens ansvar, og det vil normalt ikke være længere end 24 timer ved 2- 8°C, medmindre rekonstituering og fortynding har fundet sted under kontrollerede og validerede, aseptiske forhold.
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2 -8οC, unless reconstitution and dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
30 Advarsel:
30 4.
Hvis du ønsker yderligere oplysninger om din sygdomstilstand eller behandling, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek..
If you need more information about your medical condition or your treatment, read the Package Leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Myozyme er et hvidt pulver i et hætteglas, som skal opløses til en infusionsvæske.
Myozyme is a powder to be made up into a solution for infusion (drip into a vein).
Myozyme indeholder det aktive stof alglucosidase alfa.
It contains the active substance alglucosidase alfa.
Myozyme anvendes til behandling af patienter, som lider af Pompes sygdom, en sjælden arvelig sygdom.
Myozyme is used to treat patients who have Pompe disease, a rare inherited disorder.
Patienter med Pompes sygdom producerer ikke tilstrækkeligt af enzymet alpha- glucosidase.
Patients with Pompe disease do not have enough of an enzyme called alpha-glucosidase.
Dette enzym nedbryder normalt glykogen (et kulhydrat) til glukose.
This enzyme normally converts glycogen (a carbohydrate) into glucose.
Hvis dette enzym mangler, hober glykogen sig op i visse væv, navnlig hjertet og muskelvæv (herunder mellemgulvet, den vigtigste vejrtrækningsmuskel under lungerne).
If the enzyme is not present, glycogen builds up in certain tissues, particularly the heart and muscle, including the diaphragm (the main breathing muscle under the lungs).
Den progressive ophobning af glykogen frembringer en lang række tegn og symptomer, herunder forstørret hjerte, åndedrætsbesvær og muskelsvækkelse.
The progressive build-up of glycogen causes a wide range of signs and symptoms, including an enlarged heart, breathing difficulties and muscle weakness.
Sygdommen kan manifestere sig ved fødslen, men også senere i livet (sen debut).
The disease can appear at birth but also later in life.
Der foreligger endnu ingen dokumentation for fordelene ved at anvende Myozyme til patienter med sent debuterende Pompes sygdom.
For this late-onset form of the disease, the benefits of Myozyme have not been proven.
Alpha- glucosidase blev udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme den 14. februar 2001.
Because the number of patients with Pompe disease is low, the disease is considered ‘ rare’, and Myozyme was designated as an ‘ orphan medicine ’ (a medicine used in rare diseases) on 14 February 2001.
Myozyme indgives som intravenøs infusion (i en vene) én gang hver anden uge i doser på 20 mg/ kg kropsvægt.
Myozyme is used as an infusion of 20 mg per kilogram body weight given once every two weeks.
Den indledende infusionshastighed skal være 1 mg/ kg/ t og øges gradvist med 2 mg/ kg/ t for hver 30 minutter, indtil der opnås en maksimal hastighed på 7 mg/ kg/ t.
The starting infusion rate should be 1 mg/ kg per hour, which should be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes until the maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
Myozyme kan anvendes til børn, unge, voksne og ældre patienter.
Myozyme may be given to children, adolescents, adults or elderly patients.
Myozyme er en enzymerstatningsbehandling.
Myozyme is an enzyme replacement therapy.
Myozyme er udformet for at erstatte det humane enzym, alfa- glucosidase, som personer med Pompes sygdom mangler.
Myozyme is designed to replace the human enzyme alpha-glucosidase, which is missing in people with Pompe disease.
Det aktive stof i Myozyme, alglucosidase alfa, er en kopi af det humane enzym, som er produceret ved hjælp af en metode, der er kendt under navnet ” rekombinant DNA - teknologi ”:
The active substance in Myozyme, alglucosidase alfa, is a copy of the human enzyme produced by a method known as ‘ recombinant DNA technology’: the enzyme is made by a cell that has received a gene (DNA) that makes it able to produce the enzyme.
Enzymet er fremstillet af en celle, som har modtaget et gen (DNA),
The replacement enzyme helps to break down glycogen and stops it building up in the cells.
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 84 16 E- mail: mail@ emea. eu. int http: // www. emea. eu. int ©EMEA 2006 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged som sætter cellen i stand til at producere enzymet.
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu
Hvordan er Myozyme blevet undersøgt?
How has Myozyme been studied?
Der blev foretaget to kliniske undersøgelser af 39 babyer og spædbørn med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
Myozyme has been studied in two main studies involving a total of 39 babies and infants with Pompe disease.
Myozyme blev undersøgt hos patienter med Pompes sygdom, som endnu ikke havde modtaget behandling, og som ikke deltog i undersøgelserne (historisk sammenligningsgruppe).
These patients were compared with a ‘ historical comparison group ’ of patients with Pompe disease who had not received treatment and did not take part in the studies.
Undersøgelserne målte tid til død eller tidsrummet, indtil patienten havde behov for ventilation.
The main measures of effectiveness were the number of patients who survived and the number who did not need a ventilator.
Yderligere undersøgelser kiggede på effekten af Myozyme hos 15 patienter med sent debuterende sygdom.
Additional studies looked at the effect of Myozyme in 15 patients with late-onset disease.
Myozyme øger overlevelsestiden betydeligt hos patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen.
In the first main study, which involved babies less than six months old, all 18 patients treated with Myozyme were alive at 18 months of age, and 15 of these did not need ventilation.
Lægemidlet forbedrer den kardiale (hjertet), motoriske (bevægelse) og respiratoriske (åndedrættet) funktion såvel som vækst og funktionelle færdigheder.
In contrast, only one of the 42 patients in the historical comparison group was alive at 18 months of age.
Resultaterne blev bekræftet i en anden lignende undersøgelse af børn i alderen 6 måneder til 3, 5 år gamle.
The results were confirmed in the other study, which involved children aged between six months and three and a half years.
Ved sen sygdomsdebut varierede virkningerne af Myozyme og var vanskeligere at måle.
In late-onset disease, the effect of Myozyme was variable and more difficult to measure.
Undersøgelserne kunne i dette tilfælde ikke påvise en klar fordel.
The studies could not prove a clear benefit in this type of the disease.
I løbet af undersøgelserne indtrådte de hyppigste bivirkninger (hos mere end 1 ud af 10 patienter) i løbet af eller lige efter infusionen.
During the studies, the most common side effects with Myozyme (seen in more than 1 patient in 10) were tachycardia (rapid heart rate), flushing (redness), cough, tachypnoea (rapid breathing rate), vomiting, urticaria (hives), rash, pyrexia (fever) and decreased oxygen saturation (low oxygen levels in the blood).
Bivirkningerne var rødme, urticaria (kløende udslæt), pyrexi (feber) og udslæt.
Almost all of these occurred during or just after the infusion.
Den fuldstændige beskrivelse af de indberettede bivirkningerne ved anvendelse af Myozyme fremgår af indlægssedlen.
For the full list of all side effects reported with Myozyme, see the Package Leaflet.
Patienter, som modtager Myozyme, kan danne antistoffer (proteiner, der dannes som reaktion på Myozyme), og det er endnu ikke klart, hvilken indvirkning de har på Myozymes sikkerhed og effekt.
The effect of these antibodies on the safety and effectiveness of Myozyme is not yet clear.
Myozyme må ikke gives til personer, der kan være overfølsomme (allergiske) over for alglucosidase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer.
Myozyme should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients.
Hvorfor er Myozyme blevet godkendt?
Why has Myozyme been approved?
Myozyme viste sig i væsentlig grad at forlænge livet uden svære bivirkninger hos de undersøgte patienter.
The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) decided that Myozyme’ s benefits are greater than its risks for long-term enzyme replacement therapy in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid alpha-glucosidase deficiency).
Udvalget anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse for Myozyme.
The Committee recommended that Myozyme be given marketing authorisation.
Hvilke oplysninger afventes der stadig for Myozyme?
What information is still awaited for Myozyme?
Firmaet vil fortsat undersøge virkningen af Myozyme hos patienter med sen sygdomsdebut.
The company will continue to study the effect of Myozyme in late-onset patients.
Hvilke foranstaltninger skal der træffes for at sikre, at Myozyme anvendes på sikker vis?
Which measures are being taken to ensure the safe use of Myozyme?
Virksomheden, der fremstiller Myozyme, er ved at indføre en plan, som skal sikre, at Myozyme anvendes sikkert, navnlig ved at overvåge, hvordan patienter, som modtager Myozyme, kan udvikle antistoffer, og føre et register over alle patienter med Pompes sygdom samt ved at sørge for, at læger har kendskab til reaktioner ved infusion.
The company that makes Myozyme is putting a plan in place to ensure that Myozyme is used safely, mainly by monitoring how patients who receive Myozyme develop antibodies, by setting up a register for all Pompe disease sufferers, and by ensuring that doctors know about the reactions that patients may have to the infusion.
Andre oplysninger om Myozyme:
Other information about Myozyme:
Europa- Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union for Myozyme til Genzyme Europe B. V. den 29. marts 2006.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Myozyme to Genzyme Europe B. V. on 29 March 2006.
Oplysninger om udpegelsen af Myozyme til lægemiddel til sjældne sygdomme kan ses her.
The record of Myozyme’ s designation as an orphan medicine can be found here.
Den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Myozyme kan ses i sin helhed her.
The full EPAR for Myozyme can be found here.
Dette sammendrag blev sidst ajourført i januar 2006.
This summary was last updated in 11-2008.
Særnavn
Packaging
Indgivelsesvej
EU/ 1/ 06/ 333/ 001
Emballage
Myozyme
Indhold (Koncentration)
Vial (glass)
Paknings - størrelse
1 vial
Pulver til koncentrat til opløsning til infusion Pulver til koncentrat til opløsning til infusion Pulver til koncentrat til opløsning til infusion
Powder for concentrate for solution for infusion
Intravenøs anvendelse Intravenøs anvendelse Intravenøs anvendelse
Powder for concentrate for solution for infusion
Hætteglas (glas) Hætteglas (glas) Hætteglas (glas)
Vial (glass)
1 hætteglas 10 hætteglas 25 hætteglas
25 vials
Myozyme 50 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning.
Myozyme 50 mg, powder for concentrate for solution for infusion.
Ét hætteglas indeholder 50 mg alglukosidase alfa.
One vial contains 50 mg of alglucosidase alfa.
Efter rekonstituering indeholder opløsningen 5 mg alglukosidase alfa/ ml og efter fortynding varierer koncentrationen fra 0, 5 mg til 4 mg/ ml.
After reconstitution, the solution contains 5 mg of alglucosidase alfa/ ml and after dilution, the concentration varies from 0.5 mg to 4 mg/ ml.
Myozyme er indiceret til langtids- enzymerstatningsterapi hos patienter med en bekræftet diagnose på Pompes sygdom (sur α- glukosidase- mangel).
Myozyme is indicated for long-term enzyme replacement therapy (ERT) in patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease (acid α -glucosidase deficiency).
5. 1).
The benefits of Myozyme in patients with late-onset Pompe disease have not been established (see section 5.1).
Den anbefalede doseringsplan for alglukosidase alfa er 20 mg/ kg kropsvægt indgivet en gang hver anden uge som intravenøs infusion.
The recommended dosage regimen of alglucosidase alfa is 20 mg/ kg of body weight administered once every 2 weeks as an intravenous infusion.
Det anbefales at infusionen indledes med en hastighed på 1 mg/ kg/ t og øges gradvist med 2 mg/ kg/ t for hver 30 minutter, hvis der ikke er nogen tegn på infusionsrelaterede reaktioner (IAR), indtil en maksimal hastighed på 7 mg/ kg/ t.
It is recommended that the infusion begin at an initial rate of 1 mg/ kg/ hr and be gradually increased by 2 mg/ kg/ hr every 30 minutes if there are no signs of infusion associated reactions (IARs) until a maximum rate of 7 mg/ kg/ hr is reached.
4. 8.
IARs are described in section 4.8.
Dosering til børn, unge, voksne og ældre:
Posology for children, adolescents, adults and elderly:
Sikkerhed og effekt af Myozyme er primært vurderet hos børn fra spædbørnsalderen til ungdom.
The safety and efficacy of Myozyme have been primarily evaluated in children with ages ranging from infancy to adolescence.
Der er ingen dokumentation for særlige hensyn ved indgivelse af Myozyme til børn, unge, voksne eller ældre.
There is no evidence for special considerations when Myozyme is administered to children, adolescents, adults or elderly patients.
Sikkerhed og virkning for Myozyme til patienter med nyre - eller leverinsufficiens er ikke vurderet, og en specifik doseringsplan for sådanne patienter kan ikke anbefales.
The safety and efficacy of Myozyme in patients with renal or hepatic insufficiency have not been evaluated and no specific dosage regimen can be recommended for these patients.
Patientens respons over for behandlingen bør vurderes rutinemæssigt på basis af en omfattende vurdering af alle sygdommens kliniske manifestationer.
2 Patient response to treatment should be routinely evaluated based on a comprehensive evaluation of all clinical manifestations of the disease.
Overfølsomhed (anafylaktisk reaktion) over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne.
Hypersensitivity (anaphylactic reaction) to the active substance or to any of the excipients.
4. 8).
Life-threatening anaphylactic reactions, including anaphylactic shock, have been observed in infantile and late onset patients during Myozyme infusions (see section 4.8).
På grund af muligheden for svære infusionsassocierede reaktioner skal der være hensigtsmæssige medicinske støtteforholdsregler til rådighed ved indgivelse af Myozyme.
Because of the potential for severe infusion associated reactions, appropriate medical support measures should be readily available when Myozyme is administered.
I tilfælde af svære eller anafylaktiske reaktioner skal seponering af Myozyme- infusionen omgående overvejes, og hensigtsmæssig medicinsk behandling skal igangsættes.
If severe or anaphylactic reactions occur, immediate discontinuation of Myozyme infusion should be considered and appropriate medical treatment should be initiated.
De gældende medicinske retningslinier for akut behandling af anafylaktiske reaktioner skal overholdes.
The current medical standards for emergency treatment of anaphylactic reactions are to be observed.
Ca. halvdelen af de patienter, der blev behandlet med Myozyme i kliniske undersøgelser med sygdomsdebut i spædbørnsalderen, udviklede infusionsrelaterede reaktioner, defineret som enhver relateret hændelse, der indtraf under infusionen eller i løbet af timerne efter infusionen (se pkt.
Approximately half of the patients treated with Myozyme in infantile onset clinical studies developed infusion associated reactions (IARs), defined as any related adverse event occurring during the infusion or during the hours following infusion.
4. 8).
Some reactions were severe (see section 4.8).
Hos patienter med debut i spædbørnsalderen behandlet med en højere dosis (40 mg/ kg) blev der observeret en tendens til at opleve flere symptomer ved udvikling af infusionsrelaterede reaktioner.
A tendency was observed in infantile patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to experience more symptoms when developing IARs.
Patienter med debut i spædbørnsalderen, som udvikler høje antistoftitre, har tilsyneladende større risiko for at udvikle mere hyppige infusionsrelaterede reaktioner.
Infantile onset patients who develop high antibody titres appear to be at higher risk for developing more frequent IARs.
Patienter med en akut sygdom (f. eks. lungebetændelse, sepsis) på tidspunktet for Myozyme- infusionen har tilsyneladende større risiko for infusionsrelaterede reaktioner.
Patients with an acute illness (e. g. pneumonia, sepsis) at the time of Myozyme infusion appear to be at greater risk for IARs.
Patientens kliniske status skal overvejes omhyggeligt før indgivelse af Myozyme.
Careful consideration should be given to the patient’ s clinical status prior to administration of Myozyme.
Patienterne bør overvåges nøje, og alle tilfælde af infusionsrelaterede reaktioner, forsinkede reaktioner og eventuelle immunologiske reaktioner bør indberettes.
Patients should be closely monitored and all cases of IARs, delayed reactions and possible immunological reactions should be reported.
4. 3 og 4. 8).
Patients who have experienced IARs should be treated with caution when re-administering Myozyme (see section 4.3 and 4.8).
Milde og forbigående virkninger kræver måske ikke lægebehandling eller seponering af infusionen.
Mild and transient effects may not require medical treatment or discontinuation of the infusion.
Reduktion af infusionshastigheden, midlertidig afbrydelse af infusionen eller forudgående behandling, sædvanligvis med oral antihistamin og/ eller antipyretika, har haft god virkning på de fleste reaktioner.
Reduction of the infusion rate, temporary interruption of the infusion, or pre-treatment, generally with oral antihistamine and/ or antipyretics and/ or corticosteroids, has effectively managed most reactions.
Patienter med fremskreden Pompes sygdom kan have hæmmet hjerte - eller åndedrætsfunktion, hvilket kan prædisponere dem for en højere risiko for svære komplikationer i forbindelse med infusionsrelaterede reaktioner.
Patients with advanced Pompe disease may have compromised cardiac and respiratory function, which may predispose them to a higher risk of severe complications from infusion associated reactions.
I kliniske undersøgelser udvikle flertallet af patienterne IgG- antistoffer over for rhGAA, typisk inden for 3 måneder efter behandlingen.
In clinical studies, the majority of patients developed IgG antibodies to rhGAA typically within 3 months of treatment.
Hos patienter behandlet med en højere dosis (40 mg/ kg) blev der observeret en tendens til at udvikle højere titre af antistoffer.
A tendency was observed for patients treated with a higher dose (40 mg/ kg) to develop higher titers of antibodies.
Der er tilsyneladende ingen sammenhæng mellem forekomst af infusionsrelaterede reaktioner og antistofdannelsen.
There does not appear to be a correlation between the onset of IARs and the time of antibody formation.
Et lavt antal af de IgG- positive patienter, der blev vurderet, testede positiv for inhibitorisk effekt efter in vitro test.
A small number of the IgG positive patients evaluated tested positive for inhibitory effects on in vitro testing.
På grund af tilstandens sjældne forekomst og de begrænsede erfaringer til dato er virkningen af antistofdannelsen på sikkerhed og effekt aktuelt ikke fuldt konstateret.
Due to the rarity of the condition and the limited experience to date, the effect of antibody formation on safety and efficacy is currently not fully established..
Sandsynligheden for et dårligt resultat og for udvikling af høje og vedvarende antistoftitre er tilsyneladende højere blandt CRIM - negative patienter (Cross Reactive Immunologic Material, patienter hvor der ikke blev detekteret endogent GAA- protein med Western blot- analyse) end hos CRIM- positive patienter (patienter hvor der blev detekteret endogent GAA- protein med Western blot- analyse).
The probability of a poor outcome and of developing high and sustained antibody titers appears higher among CRIM-negative patients (Cross Reactive Immunologic Material; patients in whom no endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis) than among CRIM-positive patients (patients in whom endogenous GAA protein was detected by Western blot analysis).
Der ses dog også høje og vedvarende antistoftitre hos nogle CRIM- positive patienter.
However, high and sustained antibody titers also occur in some CRIM-positive patients.
Årsagen til et dårligt klinisk resultat og udvikling af høje og vedvarende antistoftitre menes dog at være multi- faktoriel Antistoftitre bør overvåges regelmæssigt.
Antibody titers should be regularly monitored.
3 Forbigående nefrotisk syndrom, der faldt til ro efter midlertidig afbrydelse af ERT, blev observeret hos én patient med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der modtog meget hyppig dosering af rhGAA (10 mg/ kg 5 gange om ugen) i en længere periode.
Transient nephrotic syndrome which resolved following temporary interruption of ERT was observed in one patient with infantile-onset Pompe disease who received very frequent dosing of rhGAA (10 mg/ kg 5 times weekly) over an extended period.
Der er ikke udført formelle undersøgelser af alglukosidase alfas interaktion med andre lægemidler.
No formal drug-drug interactions studies have been carried out with alglucosidase alfa.
Da alglukosidase alfa er et rekombinant, humant protein, er det usandsynligt, at det vil medføre cytochrom P450- medieredelægemiddelinteraktioner.
Because it is a recombinant human protein, alglucosidase alfa is an unlikely candidate for cytochrome P450 mediated drug-drug interactions.
Alglukosidase alfa kan udskilles i modermælken.
Alglucosidase alfa may be excreted in breast milk.
Da der ikke findes nogen data vedrørende effekt på nyfødte, der udsættes for alglukosidase alfa via modermælk, anbefales det at afbryde amningen ved anvendelse af Myozyme.
Because there are no data available on effects in neonates exposed to alglucosidase alfa via breast milk, it is recommended to stop breast-feeding when Myozyme is used.
5. 1).
In clinical trials, 39 infantile-onset patients were treated with Myozyme for more than three years (168 weeks with a median of 121 weeks; see section 5.1).
De fleste uønskede hændelser, der blev indberettet hos disse 39 patienter skyldtes manifestationer af Pompes sygdom og var ikke relateret til indgivelsen af Myozome.
Most adverse events reported in these 39 patients were due to manifestations of Pompe disease and not related to the administration of Myozyme.