natgillin/translations-raw huggingface dataset:
(1 ml)
(1 ml)
Ambirix findes i pakningsstørrelserne 1 og 10, med og uden kanyler og i pakningsstørrelsen 50 uden kanyler.
Ambirix is available in packs of 1 and 10 with or without needles and in a pack size of 50 without needles.
Ambirix er en hvid til næsten hvid mælkeagtig væske i en fyldt injektionssprøjte.
Ambirix is a white, slightly milky liquid presented in a prefilled syringe.
Rue de l’ Institut 89 B- 1330 Rixensart Belgien
Rue de l’Institut 89 B-1330 Rixensart Belgium
For yderligere oplysninger om denne medicin bedes henvendelse rettet til den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen.
For any information about this medicine, please contact the local representative of the Marketing Authorisation Holder:
Sverige GlaxoSmithKline AB Tel: + 46 (0) 8 638 93 00 info. produkt@ gsk. com United Kingdom
Sverige GlaxoSmithKline AB Tel: + 46 (0)8 638 93 00 info.produkt@gsk.com
25 Du kan finde yderligere information om Ambirix på Det europæiske Lægemiddelagenturs (EMEAs) hjemmeside http: // www. emea. europa. eu /
Detailed information on this medicine is available on the European Medicines Agency (EMEA) web site: http://www.emea.europa.eu/.
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
I forbindelse med opbevaringen kan et klart farveløst supernatant observeres.
25 Upon storage, a fine white deposit with a clear colourless supernatant can be observed.
Vaccinen skal omrystes omhyggeligt for brug for at opnå en let gennemsigtig hvid suspension.
Before administration, the vaccine should be well shaken to obtain a slightly opaque, white suspension.
Vaccinen skal inspiceres visuelt både før og efter resuspension for fremmede partikler og/ eller ændringer i det fysiske udseende Vaccinen må ikke anvendes, hvis der er sket en ændring i vaccinens udseende.
The vaccine should be visually inspected before or after resuspension for any foreign particulate matter and/or change in physical appearance The vaccine must not be used if any change in the appearance of the vaccine has taken place.
26 BILAG IV
26 ANNEX IV
27 BEGRUNDELSER FOR EN YDERLIGERE FORNYELSE
27 GROUNDS FOR ONE ADDITIONAL RENEWAL
På baggrund af de oplysninger, der er blevet fremlagt siden udstedelsen af den oprindelige markedsføringstilladelse, var CHMP af den opfattelse, at benefit/ risk- forholdet for Ambirix fortsat er positivt.
Based upon the data that have become available since the granting of the initial Marketing Authorisation, the CHMP considered that the benefit-risk balance of Ambirix remains positive.
Da Ambirix kun har været markedsført i én medlemsstat (Nederlandene, siden maj 2003), er den tilgængelige sikkerhedsinformation for dette produkt imidlertid begrænset på grund af en lav patienteksponering.
However, since Ambirix has only been marketed in one Member State (the Netherlands since May 2003), the safety information available for this product is limited due to a low patient exposure.
Sikkerhedsprofilen for Ambirix bør derfor undersøges yderligere inden for 5 år, så det sikres, at den kendes fuldt ud.
The safety profile of Ambirix should thus be further reviewed within 5 years to ensure it is fully known.
Desuden skal der fortsat fremlægges rapporter om regelmæssig ajourføring vedrørende sikkerhedsspørgsmål (PSUR) hvert år.
Furthermore, PSURs should continue to be submitted on a yearly basis.
CHMP er derfor af den opfattelse, at der af lægemiddelovervågningsårsager kræves en yderligere femårig fornyelse.
Therefore, the CHMP is of the opinion that one additional five-year renewal on the basis of pharmacovigilance grounds is required.
AMMONAPS EPAR - sammendrag for offentligheden
AMMONAPS
Hvis du ønsker yderligere oplysninger om sygdomstilstanden eller dens behandling, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.
If you need more information about your medical condition or your treatment, read the Package Leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Ammonaps indeholder det aktive stof natrium fenylbutyrat.
Ammonaps contains the active substance sodium phenylbutyrate.
Det leveres som hvide, ovale tabletter og som granulat til oral indtagelse.
It is available as white oval tablets or as granules, given orally.
Ammonaps anvendes til at nedsætte blodets indhold af ammoniak og glutamin.
Ammonaps is used to reduce levels of ammonia and glutamine in the blood.
Ammonaps anvendes sideløbende med andre behandlinger og med en særlig diæt til langtidsbehandling af patienter, der lider af forstyrrelser i urinstofcyklus og mangler et eller flere af følgende enzymer: carbamylfosfat syntetase, ornithin transcarbamylase eller argininosuccinat syntetase.
Ammonaps is used with other treatments and a special diet for the long-term management of patients with urea cycle disorders where there is lack of one or more of the following enzymes: carbamyl phosphate synthetase, ornithine transcarbamylase, or argininosuccinate synthetase.
Patienter med disse sjældne sygdomme mangler visse enzymer i leveren og kan derfor ikke skille sig af med kvælstofholdige affaldsstoffer, som i stedet ophobes ved indtagelse af proteiner gennem kosten.
Patients with these rare disorders lack certain liver enzymes and are therefore not able to get rid of nitrogen waste, which builds up after eating protein.
De kvælstofholdige affaldsstoffer er til stede i form af ammoniak, som er specielt giftigt for hjernen.
Nitrogen waste is in the form of ammonia, which is especially toxic for the brain.
Ammonaps anvendes til spædbørn, hvor enzymerne fuldstændig mangler, inden for 28 dage efter fødslen.
Ammonaps is used for babies with a complete lack of enzymes within 28 days of being born.
Ammonaps kan desuden anvendes til patienter, der er over en måned gamle og delvis mangler enzymerne eller tidligere har lidt af hyperammonæmisk encefalopati (hjerneskade forårsaget af højt ammoniakindhold).
Ammonaps can also be used in patients over one month old who have partial lack of enzymes or have a history of hyperammonaemic encephalopathy (brain damage caused by high levels of ammonia).
Påbegyndelse af behandlingen bør foretages af en læge med erfaring i behandling af forstyrrelser i urinstofcyklus.
A doctor who has experience in treating patients with urea cycle disorders should start the treatment with Ammonaps.
Den daglige dosering af Ammonaps afhænger af patientens kost, kropsvægt eller legemsoverflade samt kostens proteinindhold.
The daily dose depends on the diet, body weight or body surface, and amount of protein in the diet.
Der skal regelmæssigt tages blodprøver for at fastlægge den korrekte dosering.
Regular blood tests are needed to find the correct daily dose.
Den daglige dosis Ammonaps deles i lige store mængder, der indtages med hvert måltid, opblandet i føden, eller tilføres gennem en gastrostomisonde (et rør, der er ført gennem bugvæggen ind i maven) eller en nasogastrisk sonde (et rør, der er ført ned i maven gennem næsen).
Ammonaps is taken in divided doses at meal times, by mouth, mixed with food or through a gastrostomy (tube through the abdomen to the stomach) or nasogastric tube (tube through the nose to the stomach).
Det aktive stof i Ammonaps, natrium fenylbutyrat, omdannes i kroppen til et andet stof, fenylacetat.
The active substance in Ammonaps, sodium phenylbutyrate, is transformed by the body into another compound, phenylacetate.
Fenylacetat bindes til glutamin og udskilles gennem nyrerne, hvorved kroppen skaffer sig af med de kvælstofholdige affaldsstoffer.
The study was not comparative:
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 86 68 E- mail: mail@ emea. eu. int http: // www. emea. eu. int ©EMEA 2006 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged Hvordan er Ammonaps blevet undersøgt?
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 86 68 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2006 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged to a placebo (dummy treatment).
Kun 82 patienter er blevet behandlet med Ammonaps, og virkningen er undersøgt hos disse patienter.
The main measurement was survival.
Det var ikke muligt at sammenligne Ammonaps med nogen anden behandling eller med placebo (uvirksom behandling).
Other things studied were the number of hyperammonaemic episodes, cognitive (intelligence) development, growth, and blood ammonia and glutamine levels.
Hvilken gavnlig virkning har Ammonaps vist i disse forsøg?
What benefit has Ammonaps shown during the studies?
80% af nyfødte patienter sygdommen.
The overall survival rate was about 80% for the disease in newborn babies.
Hvilke risici er der forbundet med Ammonaps?
What is the risk associated with Ammonaps?
Ca. en fjerdedel af de kvindelige patienter vil blive berørt af de oftest forekommende bivirkninger.
About a quarter of female patients will be affected by the most common side effects.
Disse bivirkninger er uregelmæssig eller udeblivende menstruation (medmindre sidstnævnte skyldes graviditet).
These are irregular menstrual periods or stopped menstrual periods (although stopped periods may be due to pregnancy).
Andre almindelige bivirkninger er unormal nyrefunktion og unormal blodtælling (røde blodlegemer, hvide blodlegemer, blodplader).
Other common side effects include abnormal kidney function and blood cell counts (red cells, white cells, platelets).
Ammonaps kan desuden medføre nedsat appetit, abnorm surhedsgrad af blodet, nedtrykthed, irritabilitet, hovedpine, besvimelse, vand i kroppen, ubehagelig smag eller smagsforstyrrelser, mavesmerter, opkastning, kvalme, forstoppelse, udslæt, ubehagelig kropslugt og vægtøgning.
Ammonaps may also cause decreased appetite, abnormal blood acidity, depression, irritability, headache, fainting, fluid retention, bad taste or taste aversion, abdominal pain, vomiting, nausea, constipation, rash, unpleasant body odour, or weight gain.
Ammonaps må ikke anvendes af patienter, der kan være overfølsomme (allergiske) over for natrium fenylbutyrat eller andre af indholdsstofferne.
Ammonaps should not be used in people who may be hypersensitive (allergic) to sodium phenylbutyrate or any of the other ingredients.
Kvindelige patienter, som har fået Ammonaps, skal sikre sig mod graviditet.
Female patients who received Ammonaps must ensure that they do not become pregnant.
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) fandt, at Ammonaps effektivt forebygger for høje mængder ammoniak hos patienter med forstyrrelser i urinstofcyklusen.
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) decided that Ammonaps effectively prevents ammonia levels to become too high in patients who have urea cycle disorders.
Der er tale om en alvorlig sygdom med meget få behandlingsmuligheder.
This is a serious disease and there are very few treatments.
CHMP fandt, at den gavnlige virkning af Ammonaps er større end risiciene ved behandlingen, og anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse.
The CHMP decided that Ammonaps’ benefits are greater than its risks and recommended that Ammonaps be given marketing authorisation.
Ammonaps er godkendt på "særlige vilkår", da der på godkendelsestidspunktet kun forelå sparsomme oplysninger som følge af sygdommens sjældenhed.
Ammonaps was authorised under "Exceptional Circumstances", because, as the disease is rare, limited information was available at the time of approval.
Da virksomheden havde fremsendt de supplerende oplysninger, der var anmodet om, ophørte de ” særlige vilkår ” den 6. juli 2004.
As the company had supplied the additional information requested, the "Exceptional Circumstances" ended on6 July 2004.
Europa- Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse for Ammonaps med gyldighed i hele Den Europæiske Union til Orphan Europe den 8. december 1999.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Ammonaps on 8 December 1999.
Markedsføringstilladelsen blev fornyet den 8. december 2004.
The marketing authorisation was renewed on 8 December 2004.
Den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Ammonaps kan ses i sin helhed her
The full EPAR for Ammonaps is available here.
Dette sammendrag blev sidst ajourført i 10- 2006.
This summary was last updated in 10-2006.
EU Number EU/ 1/ 99/ 120/ 001
EU/ 1/ 99/ 120/ 001
Særnavn AMMONAPS
Ammonaps
Styrke 500 mg
500 mg
Lægemiddelform Tabletter
Tablets
Emballage HDPE- flaske
HDPE bottle
Pakningsstørrelse 250 tabletter
250 tablets
EU/ 1/ 99/ 120/ 002
EU/ 1/ 99/ 120/ 002
HDPE- flaske
HDPE bottle
EU/ 1/ 99/ 120/ 003
EU/ 1/ 99/ 120/ 003
HDPE- flaske,
HDPE bottle
266 g granulat + 3 doseringsskeer
266 g + 3 dosing spoons
Tabletterne er off- white, ovale og præget med ” UCY 500 ”.
The tablets are off-white, oval and embossed with “ UCY 500”.
Den daglige dosis bør justeres individuelt svarende til patientens proteintolerance og den daglige indtagelse af kostprotein, som er nødvendig for at fremme vækst og udvikling.
The daily dose should be individually adjusted according to the patient ’ s protein tolerance and the daily dietary protein intake needed to promote growth and development.
Den normale daglige dosis natriumphenylbutyrat i kliniske undersøgelser er: • 450 - 600 mg/ kg/ dag til børn, som vejer mindre end 20 kg. • 9, 9 - 13, 0 g/ m2/ dag til børn, som vejer mere end 20 kg, samt unge og voksne.
The usual total daily dose of sodium phenylbutyrate in clinical experience is: • 450 - 600 mg/ kg/ day in children weighing less than 20 kg • 9.9 - 13.0 g/ m2/ day in children weighing more than 20 kg, adolescents and adults.
Sikkerheden og effekten ved doser over 20 g/ dag (40 tabletter) er ikke undersøgt.
The safety and efficacy of doses in excess of 20 g/ day (40 tablets) have not been established.
Den samlede daglige dosis bør inddeles i lige store mængder og indgives ved hvert måltid (fx tre gange dagligt).
The total daily dose should be divided into equal amounts and given with each meal (e. g. three times per day).
AMMONAPS tabletter skal indtages med en stor mængde vand.
AMMONAPS tablets should be taken with a large volume of water.
Terapeutisk kontrol:
Therapeutic monitoring:
Plasmaglutamin skal holdes på koncentrationer under 1000 µmol/ l.
Plasma glutamine should be maintained at levels less than 1,000 µmol/ l.
Koststyring:
Nutritional management:
AMMONAPS skal kombineres med indskrænkning i fødens indhold af protein og i nogle tilfælde suppleres med essentielle aminosyrer og carnitin.
AMMONAPS must be combined with dietary protein restriction and, in some cases, essential amino acid and carnitine supplementation.
2 Citrullin - eller arginintilskud er nødvendigt til patienter, som har fået diagnosticeret neonatalt indsættende mangel på carbamylphosphatsyntetase eller ornithintranscarbamylase med en dosering på 0, 17 g/ kg/ dag eller 3, 8 g/ m2/ dag.
2 Citrulline or arginine supplementation is required for patients diagnosed with neonatal-onset form of carbamyl phosphate synthetase or ornithine transcarbamylase deficiency at a dose of 0.17 g/ kg/ day or 3.8 g/ m2/ day.
Arginintilskud er nødvendigt til patienter, som har fået diagnosticeret mangel på argininosuccinatsyresyntetase med en dosering på 0, 4 - 0, 7 g/ kg/ dag eller 8, 8 - 15, 4 g/ m2/ dag.
Arginine supplementation is required for patients diagnosed with deficiency of argininosuccinate synthetase at a dose of 0.4-0.7 g/ kg/ day or 8.8 - 15.4 g/ m2/ day.
• Graviditet • Amning • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne
− Pregnancy − Breast-feeding − Hypersensitivity to the active substance or to any of the excipients.
20 g natriumphenylbutyrat, som er den maksimale daglige dosis.
Each AMMONAPS tablet contains 62 mg (2.7 mmol) of sodium, corresponding to 2.5 g (108 mmol) of sodium per 20 g of sodium phenylbutyrate, which is the maximum daily dose.
Da metaboliseringen og udskillelsen af natriumphenylbutyrat sker via lever og nyre, skal AMMONAPS anvendes med forsigtighed til patienter med lever - eller nyreinsufficiens.
Since the metabolism and excretion of sodium phenylbutyrate involves the liver and kidneys, AMMONAPS should be used with caution in patients with hepatic or renal insufficiency.
Serum- kalium bør overvåges i behandlingsforløbet, idet den renale udskillelse af phenylacetylglutamin kan fremkalde tab af kalium via urinen.
Serum potassium should be monitored during therapy since renal excretion of phenylacetylglutamine may induce a urinary loss of potassium.
Samtidig indgift af probenecid kan påvirke den renale udskillelse af konjugeringsproduktet af natriumphenylbutyrat.
Concurrent administration of probenicid may affect renal excretion of the conjugation product of sodium phenylbutyrate.
Evalueringen af eksperimentelle dyreforsøg har vist reproduktiv toksicitet, dvs. virkninger på udviklingen af embryo eller foster.
Evaluation of experimental animal studies has shown reproductive toxicity, i. e. effects on the development of the embryo or the foetus.
4. 3).
The significance of these data in pregnant women is not known; therefore the use of AMMONAPS is contra-indicated during pregnancy (see section 4.3).
3 Effektiv antikonception skal bruges af kvinder i den fertile alder.
3 Effective contraceptive measures must be taken by women of child-bearing potential.
Da store doser phenylacetat (190 - 474 mg/ kg) blev givet subkutant til rotteunger, blev der observeret nedsat proliferation og øget tab af neuroner samt reduktion af indholdet af myelin i CNS.
When high doses of phenylacetate (190 - 474 mg/ kg) were given subcutaneously to rat pups, decreased proliferation and increased loss of neurons were observed, as well as a reduction in CNS myelin.
4. 3).
It has not been determined if phenylacetate is secreted in human milk and therefore the use of AMMONAPS is contra-indicated during lactation (see section 4.3).
I kliniske forsøg med AMMONAPS oplevede 56% af patienterne mindst én uønsket hændelse, og det blev antaget, at 78% af disse uønskede hændelser ikke var relateret til AMMONAPS.
In clinical trials with AMMONAPS, 56% of the patients experienced at least one adverse event and 78% of these adverse events were considered as not related to AMMONAPS.
De uønskede hændelser er angivet nedenfor inddelt efter systemorganklasse og frekvens.
The adverse reactions are listed below, by system organ class and by frequency.
Frekvens er defineret som meget almindelig (≥1/ 10), almindelig (≥1/ 100 til < 1/ 10) og ikke almindelig (≥1/ 1. 000 til < 1/ 100).
Frequency is defined as very common (≥ 1/ 10), common (≥ 1/ 100 to < 1/ 10) and uncommon (≥ 1/ 1,000 to < 1/ 100).
Nedsat kalium, albumin, total protein og phosphat i blodet.
Decreased blood potassium, albumin, total protein and phosphate.
Øget alkalisk phosphatase, transaminaser, bilirubin, urinsyre, chlorid, phosphat og natrium i blod.
Increased blood alkaline phosphatase, transaminases, bilirubin, uric acid, chloride, phosphate and sodium.
Ødemer Ikke almindelig:
Oedema Uncommon:
Arytmier
Arrhythmia
Anæmi, thrombocytopeni, leukopeni, leukocytose, thrombocytose Ikke almindelig:
Anaemia, thrombocytopenia, leukopenia, leukocytosis, thrombocytosis Uncommon:
Aplastisk anæmi, ekkymose
Aplastic anaemia, ecchymosis
Synkope, hovedpine
Syncope, headache
Mave- tarmkanalen Almindelig:
Gastrointestinal disorders Common:
Mavesmerter, opkastning, kvalme, forstoppelse, smagsforstyrrelser Ikke almindelig:
Abdominal pain, vomiting, nausea, constipation, dysgeusia Uncommon:
Pankreatitis, mavesår, blødning i rectum, gastritis
Pancreatitis, peptic ulcer, rectal haemorrhage, gastritis
Renal tubulær acidose
Renal tubular acidosis
Udslæt, unormal kropslugt
Rash, abnormal skin odour
Metabolisk acidose, alkalose, nedsat appetit
Metabolic acidosis, alkalosis, decreased appetite
Det reproduktive system og mammae Meget almindelig:
Reproductive system and breast disorders Very common:
Amenorrhoea, uregelmæssig menstruationscyklus
Amenorrhoea, irregular menstruation
4 Psykiske forstyrrelser Almindelig:
Psychiatric disorders Common:
Depression, irritabilitet Et sandsynligt tilfælde af en toksisk reaktion mod AMMONAPS (450 mg/ kg/ dag) er indberettet for en 18- årig anorektisk kvinde, der udviklede metabolisk encefalopati associeret med lactacidose, alvorlig hypokalæmi, pancytopeni, perifer neuropati og pankreatitis.
4 A probable case of toxic reaction to AMMONAPS (450 mg/ kg/ d) was reported in an 18-year old anorectic female patient who developed a metabolic encephalopathy associated with lactic acidosis, severe hypokalaemia, pancytopaenia, peripheral neuropathy, and pancreatitis.
Et enkelt tilfælde af overdosering indtraf hos et 5 måneder gammet spædbarn med en utilsigtet enkelt dosis på 10 g (1370 mg/ kg).
One case of overdose occurred in a 5-month old infant with an accidental single dose of 10 g (1370 mg/ kg).
Disse symptomer er konsistente med akkumulering af phenylacetat, som viste dosisbegrænsende neurotoksicitet, når det blev administreret intravenøst ved doser på op til 400 mg/ kg/ dag.
These symptoms are consistent with the accumulation of phenylacetate, which showed dose-limiting neurotoxicity when administered intravenously at doses up to 400 mg/ kg/ day.
Farmakoterapeutisk klassifikation: fordøjelseskanalen og metabolismeprodukter, ATC- kode:
Pharmacotherapeutic group: alimentary tract and metabolism product, ATC code:
Derfor er phenylacetylglutamin et alternativt middel til udskillelse af restkvælstof.
On a molar basis, phenylacetylglutamine is comparable to urea (each containing 2 moles of nitrogen) and therefore provides an alternate vehicle for waste nitrogen excretion.
Baseret på undersøgelser af udskillelsen af phenylacetylglutamin hos patienter med urinstofcyklusdefekter er det muligt at skønne, at der dannes mellem 0, 12 og 0, 15 g phenylacetylglutaminkvælstof for hvert gram natriumphenylbutyrat, der er indgivet.
Based on studies of phenylacetylglutamine excretion in patients with urea cycle disorders it is possible to estimate that, for each gram of sodium phenylbutyrate administered, between 0.12 and 0.15 g of phenylacetylglutamine nitrogen are produced.
Som følge heraf reducerer natriumphenylbutyrat forhøjede plasmaammoniak - og glutaminkoncentrationer hos patienter med urinstofcyklusdefekt.
As a consequence, sodium phenylbutyrate reduces elevated plasma ammonia and glutamine levels in patients with urea cycle disorders.
Med hæmodialyse, brug af alternative udskillelsesveje for kvælstofaffald (natriumphenylbutyrat, natriumbenzoat og natriumphenylacetat), restriktiv proteinindtagelse med føden og i nogle tilfælde tilskud af essentielle aminosyrer steg overlevelsen for nyfødte, som blev diagnosticeret efter fødslen (men inden for den første levemåned), til næsten 80%, hvor de fleste dødsfald skete under et tilfælde med akut hyperammonæmisk encefalopati.
With haemodialysis, use of alternative waste nitrogen excretion pathways (sodium phenylbutyrate, sodium benzoate and sodium phenylacetate), dietary protein restriction, and, in some cases, essential amino acid supplementation, the survival rate in new-borns diagnosed after birth (but within the first month of life) increased to almost 80% with most deaths occurring during an episode of acute hyperammonaemic encephalopathy.
Hos patienter, som blev diagnosticeret under svangerskabet og behandlet, før der forekom anfald af hyperammonæmisk encefalopati, var overlevelsen 100%, men selv hos disse patienter viste de fleste i efterforløbet kognitiv svækkelse eller andre neurologiske defekter.
In patients diagnosed during gestation and treated prior to any episode of hyperammonaemic encephalopathy, survival was 100%, but even in these patients, many subsequently demonstrated cognitive impairment or other neurologic deficits.
5 behandlet kronisk med begrænset proteinindtagelse og natriumphenylbutyrat, var overlevelsen 98%.
In late-onset deficiency patients, including females heterozygous for ornithine transcarbamylase deficiency, who recovered from hyperammonaemic encephalopathy and were then treated chronically with dietary protein restriction and sodium phenylbutyrate, the survival rate was 98%.