natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Resultaterne er fra en Cox proportionel risiko regressions analyse, der inkluderer behandling som en tidsvarierende kovariat samt alder ved diagnose og alder ved symptomdebut.
Results are from a Cox proportional hazards regression analysis which includes treatment as a time-varying covariate, and also includes age of diagnosis and age at symptom onset.
Forsøgspersoner var fra 6 måneder til 3, 5 år gamle ved behandlingens start.
Subjects ranged in age from 6 months to 3.5 years at initiation of treatment.
Yderligere effektdata viste, at hos 16 patienter, der ikke modtog invasiv ventilatorstøtte ved baseline, var dette fortsat tilfældet for 7 patienter efter 104 ugers behandling.
Additional efficacy data showed that of 16 patients who were free of invasive-ventilator support at baseline, 7 remained so after 104 weeks of treatment.
De 9 resterende patienter enten døde (5 patienter) eller blev afhængige af invasiv ventilator (4 patienter).
The 9 remaining patients either died (5 patients) or became invasive-ventilator dependent (4 patients).
Alle 5 patienter, der modtog invasiv ventilatorstøtte ved baseline, havde fortsat brug for ventilator i hele undersøgelsen (4 patienter overlevede efter uge 104, og en patient døde).
All 5 patients who were receiving invasive ventilation at baseline continued to require ventilation throughout the study (4 patients survived beyond week 104 and one patient died).
Efter 104 uger med behandling var LVM- vurderingerne tilgængelige for 10 patienter, hvor værdien faldt til normalgrænserne for 9.
At 104 weeks of treatment LVM assessments were available for 10 patients, of which 9 decreased to within normal limits.
Seks af de 11 patienter med tilgængelige data fortsatte med at forbedre den motoriske funktion efter uge 52 (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 58 til 168 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 121 uger), herunder 3 ambulante patienter og 3 patienter, der kun kunne sidde ved det sidste besøg.
Six of the 11 patients with available data continued to make motor development gains beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 58 to 168 weeks; mean follow-up period of 121 weeks), including 3 patients ambulatory and 3 patients with only functional sitting skills by the last study visit.
De resterende 5 patienter udviste ingen signifikant ændring i den motoriske funktion efter uge 52 (med individuelle patientbehandlingsvarigheder fra 104 til 168 uger: gennemsnitlig opfølgningsperiode på 140 uger), herunder 4 patienter uden signifikant motorisk funktion i nogen af de positioner, der blev vurderet, og 1 patient, der kun kunne sidde ved det sidste besøg.
The remaining 5 patients showed no significant change in motor development beyond Week 52 (with individual patient treatment durations ranging from 104 to 168 weeks; mean follow-up period of 140 weeks), including 4 patients with no significant motor skills in any of the positions evaluated and 1 patient with only functional sitting skills by the last study visit.
Patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen, der udviste motorisk forbedring, havde større opretholdelse af motorisk funktion og lavere glykogenindhold i quadriceps- musklen ved baseline.
Patients with infantile-onset Pompe disease who demonstrated motor gains, had greater preservation of motor function and lower glycogen content in the quadriceps muscle at baseline.
9 viser stabilitet eller forbedring i vækstparametre (vægt), medens størstedelen af patienter uafhængigt af deres motoriske resultater eller baseline- funktioner udviser reversibilitet af kardiomyopati som målt ved ændringer i LVM Z- score.
It is noteworthy that a higher proportion of patients with better motor outcomes show stability or improvement in growth parameters (weight), while the large majority of patients, regardless of their motor outcomes or baseline features, show reversal of cardiomyopathy as measured by changes in LVM Z-score.
Som helhed betragtet tyder data på, at tidlig diagnose og behandling på et tidligt stadium af sygdommen kan være kritisk for at opnå det bedste resultat hos disse patienter med debut i spædbørnsalderen.
The totality of the data suggests that early diagnosis and treatment at an early stage of disease may be critical to achieve the best outcomes in these infantile onset patients.
Sen debuterende Pompes sygdom En open- label klinisk undersøgelse vurderede sikkerhed og effekt for Myozyme hos 5 patienter med sen debuterende Pompes sygdom, der var fra 5 til 15 år ved behandlingens start.
9 Late-onset Pompe disease An open-label clinical trial assessed the safety and efficacy of Myozyme in 5 patients with late-onset Pompe disease who ranged in age from 5 to 15 years at initiation of treatment.
Patienterne fik 20 mg/ kg Myozyme hver anden uge i 26 uger.
Patients received 20 mg/ kg Myozyme every other week for 26 weeks.
Alle patienter var fuldt oppegående, og kun en af patienterne krævede nogen form for ventilatorstøtte (1 patient krævede ikke- invasiv ventilation om natten).
All patients were freely ambulatory and all but one patient did not require any form of ventilator support (1 patient required nocturnal non-invasive ventilation).
Af de 3 patienter med signifikant pulmonal påvirkning ved screening/ baseline (procenten for ” predicted forced vital capacity ” (FVC) i siddende stilling varierede fra 58 – 67%), udviste 2 klinisk betydelige forbedringer i FVC (+11, 5% og +16, 0%) i siddende stilling ved uge 26.
Of the 3 patients with significant pulmonary involvement at screening/ baseline (percentage predicted forced vital capacity in the sitting position ranging from 58-67%), two demonstrated clinically meaningful improvements in FVC (+11.5% and +16.0%) in the sitting position by Week 26.
10/ 10 bundet til kørestol og 9/ 10 afhængig af ventilator) i alderen 9- 54 år blev behandlet i ” expanded access ” behandlingsprogrammer med alglukosidase alfa 20- 40 mg/ kg hver anden uge i perioder af forskellig varighed mellem 6 måneder og 2, 5 år.
Ten patients with advanced late-onset Pompe disease (i. e. wheelchair-bound for 10/ 10 and ventilator- dependent for 9/ 10) aged 9-54 years were treated in expanded access programs with alglucosidase alfa 20-40 mg/ kg every 2 weeks for various periods of time between 6 months and 2.5 years.
De pulmonale fordele, der blev observeret hos patienter, omfattede en klinisk betydelig forbedring af FVC på 35% hos 1 patient og signifikante reduktioner i antal timer med ventilatorstøtte hos 2 patienter.
The pulmonary benefits observed in patients included a clinically meaningful improvement in FVC of 35% in one patient, and significant reductions in the number of hours of ventilator support needed in 2 patients.
Læger og sundhedspersonale opfordres til at registrere patienter, der får diagnosen Pompes sygdom på www. PompeRegistry. com.
Pompe Registry Medical or healthcare professionals are encouraged to register patients who are diagnosed with Pompe disease at www. PompeRegistry. com.
Formålet med dette “ Pompe Registry ” er at forbedre forståelsen af Pompes sygdom og overvåge patienterne og deres respons på enzymerstatningsbehandling over tid med det endelige mål at forbedre de kliniske resultater for disse patienter.
The objectives of the “ Pompe Registry” are to enhance the understanding of Pompe disease and to monitor patients and their response to enzyme replacement therapy over time, with the ultimate goal of improving clinical outcomes for these patients.
I en pivotalundersøgelse med 18 patienter blev Myozymes farmakokinetiske egenskaber vurderet hos 15 patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen (alle under 6 måneder ved behandlingens start), der modtog doser på hhv.
Pharmacokinetics were dose proportional and did not change over time.
De farmakokinetiske egenskaber var dosisproportionale og ændredes ikke over tiden.
After the first and sixth infusion of Myozyme, mean maximum plasma concentrations (Cmax) ranged from 178.2 to 263.7 μ g/ ml for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups respectively.
Gennemsnitsarealet under kurven for plasmakoncentration- tid (AUC∞) varierede fra 977, 5 til 1. 872, 5 μg• t/ ml for 20 mg/ kg og 40 mg/ kg dosis.
The mean area under the plasma concentration-time curve (AUC∞) ranged from 977.5 to 1,872.5 μ g• hr/ mL for the 20 mg/ kg and 40 mg/ kg dose groups.
Gennemsnitlig plasmaclearance (CL) var 21, 9 ml/ t/ kg og gennemsnitlig distributionsvolumen ved steady state (Vss) var 66, 2 ml/ kg for begge dosisgrupper med lille variation mellem patienterne på henholdsvis 15% og 11%.
Mean plasma clearance (CL) was 21.9 mL/ hr/ kg and mean volume of distribution at steady state (Vss) was 66.2 mL/ kg for both dose groups with small between-subject variability of 15% and 11%, respectively.
Gennemsnitlig plasmahalveringstid (t1/ 2) var 2, 75 timer for de to dosisgrupper.
Mean plasma elimination half-life (t1/ 2) was 2.75 hours for the two dose groups.
Myozymes farmakokinetiske egenskaber blev også vurderet i en separat undersøgelse med 21 patienter med Pompes sygdom med debut i spædbørnsalderen (alle mellem 6 måneder og 3, 5 år ved behandlingsstart), der modtog doser på 20 mg/ kg alglukosidase alfa.
The pharmacokinetics of Myozyme were also evaluated in a separate trial in 21 patients with infantile- onset Pompe disease (all aged between 6 months and 3.5 years at treatment-onset) who received doses of 20 mg/ kg of alglucosidase alfa.
Hos 12 patienter med tilgængelige data svarede AUC∞ og Cmax ca. til dem, der blev observeret for 20 mg/ kg dosisgruppen i pivotalundersøgelsen.
In 12 patients with available data the AUC∞ and Cmax were approximately equivalent to those observed for the 20 mg/ kg dose group in the pivotal trial.
2- 3 timer var også tilsvarende i denne gruppe patienter.
The t½ of approximately 2-3 hours was also similar in this group of patients.
10 Myozymes farmakokinetiske egenskaber blev vurderet i en undersøgelse med 5 patienter med sent debuterende Pompes sygdom i alderen 6- 15 år, der modtog 20 mg/ kg Myozyme hver anden uge.
The pharmacokinetics of Myozyme were evaluated in a trial in 5 patients with late-onset Pompe disease aged 6-15 years who received 20 mg/ kg alglucosidase alfa every 2 weeks.
Der var ingen forskel på den farmakokinetiske profil for Myozyme hos patienter med sen sygdomsdebut sammenlignet med patienter med sygdom, der debuterede i spædbørnsalderen.
There was no difference in the pharmacokinetic profile of Myozyme in late-onset patients compared to infantile- onset patients.
Prækliniske data viser ingen særlig risiko for mennesker på basis af traditionelle undersøgelser af sikkerhedsfarmakologi, enkelt og gentagen dosistoksicitet.
Preclinical data reveal no special hazards for humans based on studies of safety pharmacology, single and repeat dose toxicity.
Der blev ikke observeret nogen betydelige negative fund i en embryoføtal undersøgelse af mus.
No significant adverse findings were observed in a mouse embryofoetal
Data fra en undersøgelse af musefertilitet og tidlig embryotisk udvikling var ikke konklusive.
Data from a mouse fertility and early embryonic development study were not conclusive.
De potentielle effekter på reproduktive - og udviklingsfunktioner er ikke fuldt karakteriseret.
The potential effects on reproductive and developmental functions have not been fully characterised.
Mannitol Natriumfosfat monobasisk, monohydrat Natriumfosfat dibasisk, heptahydrat Polysorbat 80
Mannitol Sodium phosphate monobasic monohydrate Sodium phosphate dibasic heptahydrate Polysorbate 80
Kemisk og fysisk stabilitet i brug er imidlertid påvist i 24 timer ved 2 til 8°C ved opbevaring beskyttet mod lys.
However, chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2 to 8°C when stored under protection from light.
50 mg pulver i et hætteglas (klart, type 1 glas) med en prop (silikonebelagt butyl) og en forsegling (aluminium) med vippehætte (plast)..
50 mg of powder in a vial (Clear Type 1 glass) with a stopper (siliconised butyl) and a seal (aluminium) with a flip-off cap (plastic).
Myozyme skal rekonstitueres med vand til injektionsvæske, derefter fortyndes med 9 mg/ ml (0, 9%) natriumkloridopløsning, og derefter indgives ved intravenøs infusion.
Myozyme has to be reconstituted with water for injections, then diluted with 9 mg/ ml (0.9%) sodium chloride solution and then administered by intravenous infusion.
Rekonstituering og fortynding skal udføres i henhold til regler for god praksis, især med hensyn til asepsis.
Reconstitution and dilution should be performed in accordance with good practice rules, particularly for the respect of asepsis.
Der bør derfor anvendes et 0, 2 mikron in- line filter med lav
Therefore, a 0.2 micron low protein binding in-line filter should be used for administration.
Det er påvist, at brug af et 0, 2 mikron in- line filter fjerner synlige partikler og ikke medfører betydende tab af protein eller aktivitet.
It was demonstrated that the use of a 0.2 micron in-line filter removes visible particles and does not result in an apparent loss of protein or activity.
30 minutter).
Determine the number of vials to be reconstituted based on the individual patient’ s dose regimen (mg/ kg) and remove the required vials from the refrigerator in order to allow them to reach room temperature (approximately 30 minutes).
Da Myozyme ikke indeholder konserveringsmiddel, er hvert enkelt hætteglas Myozyme kun til engangsbrug.
As Myozyme does not contain a preservative, each vial of Myozyme is for single use only.
Brug aseptisk teknik
11 Use Aseptic Technique
Hvert 50 mg hætteglas Myozyme rekonstitueres med 10, 3 ml vand til injektionsvæske.
Reconstitute each 50 mg vial of Myozyme with 10.3 ml water for injections.
Tilsæt vand til injektionsvæske ved langsomt, dråbevist langs hætteglassets side og ikke direkte ned i den frysetørrede kage.
Add the water for injections by slow drop-wise addition down the side of the vial and not directly onto the lyophilized cake.
Den rekonstituerede mængde er 10, 5 ml indeholdende 5 mg/ ml, og fremstår som en klar, farveløs til lysegul opløsning, der kan indeholde partikler i form af tynde, hvide tråde eller gennemsigtige fibre.
The reconstituted volume is 10.5 ml containing 5 mg/ ml, and appears as a clear, colourless to pale yellow solution which may contain particles in the form of thin white strands or translucent fibres.
6, 2.
The pH of the reconstituted solution is approximately 6.2.
Ved rekonstituering som ovenfor indeholder den rekonstituerede opløsning i hætteglasset 5 mg alglukosidase alfa pr. ml.
When reconstituted as above, the reconstituted solution in the vial contains 5 mg alglucosidase alfa per ml.
Den rekonstituerede mængde muliggør nøjagtig udtagning af 10, 0 ml (svarende til 50 mg) fra hvert hætteglas.
The reconstituted volume allows accurate withdrawal of 10.0 ml (equal to 50 mg) from each vial.
Denne skal derefter fortyndes yderligere som følger:
This should then be further diluted as follows:
Udtag langsomt den rekonstituerede opløsning fra hvert hætteglas, til mængden til patientens dosis er udtaget.
Slowly withdraw the reconstituted solution from each vial until the volume for the patient’ s dose is obtained.
Den anbefalede endelige koncentration af alglukosidase i infusionsposen varierer fra 0, 5 mg/ ml til 4 mg/ ml.
The recommended final concentration of alglucosidase in the infusion bags ranges from 0.5 mg/ ml to 4 mg/ ml.
Udtag også en 0, 9% natriumklorid mængde der svarer til mængden af rekonstitueret Myozyme.
Also remove an equal volume of 0.9% sodium chloride, that will be replaced with reconstituted Myozyme.
Injicer langsomt den rekonstituerede Myozyme direkte i 0, 9% natriumkloridopløsningen.
Slowly inject the reconstituted Myozyme directly into the 0.9% sodium chloride solution.
Alt ubrugt produkt eller affaldsmateriale skal bortskaffes i henhold til lokale krav.
Any unused product or waste material should be disposed of in accordance with local requirements.
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL- 1411 DD Naarden, Holland
Genzyme Europe B. V., Gooimeer 10, NL-1411 DD Naarden, The Netherlands
DATO FOR ÆNDRING AF TEKSTEN 12 BILAG II
12 ANNEX II
Farmakovigilanssystem Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at farmakovigilanssystemet, som beskrevet i version af 14. april 2008 i Modul 1. 8. 1. i ansøgningen om markedsføringstilladelse, er på plads og fungerer inden og imens produktet er på markedet.
Pharmacovigilance system The MAH must ensure that the system of pharmacovigilance, as described in version 14 April 2008 presented in Module 1.8.1. of the Marketing Authorisation Application, is in place and functioning before and whilst the product is on the market.
Risikostyringsplan Indehaveren af markedsføringstilladelsen påtager sig at gennemføre undersøgelserne og yderligere farmakovigilans- aktiviteter, der er nærmere beskrevet i farmakovigilansplanen og som aftalt i version 1 af risikostyringsplanen i Modul 1. 8. 2. i ansøgningen om markedsføringstilladelse og eventuelle efterfølgende opdateringer af risikostyringsplanen, som er godkendt af CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use).
Risk Management Plan The MAH commits to performing the studies and additional pharmacovigilance activities detailed in the Pharmacovigilance Plan, as agreed in version 1 of the Risk Management Plan (RMP) presented in Module 1.8.2. of the Marketing Authorisation Application and any subsequent updates of the RMP agreed by the CHMP.
Desuden skal en opdateret risikostyringsplan indsendes • Hvis der modtages nye oplysninger, som kan have betydning for den aktuelle sikkerhedsspecifikation, farmakovigilansplan eller risikominimerende aktiviteter. • Inden for 60 dage efter, at en vigtig milepæl (for så vidt angår farmakovigilans eller risikominimering) er nået • Efter anmodning fra EMEA
In addition, an updated RMP should be submitted • When new information is received that may impact on the current Safety Specification, Pharmacovigilance Plan or risk minimisation activities • Within 60 days of an important (pharmacovigilance or risk minimisation) milestone being reached • At the request of the EMEA
Myozyme 50 mg pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning Alglukosidase alfa
Myozyme 50 mg powder for concentrate for solution for infusion Alglucosidase alfa
Hvert hætteglas indeholder 50 mg alglukosidase alfa
Each vial contains 50 mg of alglucosidase alfa
25 hætteglas pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning.
25 vials of powder for concentrate for solution for infusion.
Intravenøs anvendelse Læs indlægssedlen før brug Kun til engangsbrug
For single use only
Opbevares ved 2 ºC- 8 ºC (køleskab)
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator)
Alt ubrugt produkt skal kasseres.
Any unused product should be discarded
Etiket på hætteglas
{NATURE/ TYPE}
50 mg pr. hætteglas
50 mg per vial
Genzyme Europe B. V. - NL
Store at 2°C-8°C (in a refrigerator) Genzyme Europe B. V. -NL
kunne skade dem, selv om deres symptomer er de samme som Deres egne.
their symptoms are the same as yours.
Hvad Myozyme er, og hvad det anvendes til 2.
What Myozyme is and what it is used for 2.
Hvad De skal gøre, før De begynder at anvende Myozyme 3.
Before you use Myozyme 3.
Hvordan De anvender Myozyme 4.
How to use Myozyme 4.
Hvilke mulige bivirkninger Myozyme har 5.
Possible side effects 5.
Hvordan De opbevarer Myozyme 6.
How to store Myozyme 6.
MYOZYMES VIRKNING OG HVAD DE SKAL BRUGE DET TIL
WHAT MYOZYME IS AND WHAT IT IS USED FOR
Myozyme bruges til behandling af patienter, som har en bekræftet diagnose på Pompes sygdom.
Myozyme is used to treat patients who have a confirmed diagnosis of Pompe disease.
Personer med Pompes sygdom har lave niveauer af et enzym, der kaldes for α- glukosidase.
People with Pompe disease have low levels of an enzyme called α -glucosidase.
Glykogen giver kroppen energi, men ved Pompes sygdom kan niveauerne blive for høje.
Glycogen provides the body with energy, but in Pompe disease the levels can get too high.
Myozyme kan erstatte det naturlige enzym, som mangles ved Pompes sygdom.
Myozyme is an artificial enzyme called alglucosidase alfa – this can replace the natural enzyme which is lacking in Pompe disease.
Myozomes fordele for patienter med sen debuterende Pompes sygdom kendes endnu ikke.
The benefits of Myozyme in patients with late onset Pompe disease are not known yet.
DET SKAL DE VIDE, FØR DE BEGYNDER AT BRUGE MYOZYME
BEFORE YOU USE MYOZYME
Brug ikke Myozyme hvis De er allergisk (overfølsom) over for alglukosidase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer i Myozyme.
Do not use Myozyme If you are allergic (hypersensitive) to alglucosidase alfa or any of the other ingredients of Myozyme.
Vær ekstra forsigtig med at bruge Myozyme hvis De bliver behandlet med Myozyme, kan De eventuelt opleve en reaktion, når De får medicinen eller inden for de efterfølgende 2 timer.
Take special care with Myozyme If you are treated with Myozyme, you may experience a reaction while you are being given the medicine or during the next 2 hours.
Dette kaldes for en infusionsrelateret reaktion og kan sommetider være meget alvorlig.
This is known as an infusion-associated reaction and can sometimes be very severe.
De vil muligvis skulle have mere medicin for at forhindre en allergisk reaktion (f. eks. antihistaminer og/ eller kortikosteroider) eller febernedsættende medicin.
You may need to be given additional medicines to prevent an allergic reaction (e. g. antihistamines and/ or corticosteroids) or antipyretics.
Forskellige patientgrupper, der anvender Myozyme Informationerne i denne indlægsseddel gælder alle patientgrupper, herunder børn, unge, voksne og ældre.
Different groups of patients using Myozyme The information in this leaflet applies to all patient groups including children, adolescents, adults and the elderly.
21 Brug af anden medicin Hvis De tager eller for nylig har taget andre lægemidler, bør De oplyse Deres læge eller apotek herom, også hvis der er tale om ikke- receptpligtige lægemidler.
21 Please tell your doctor if you are taking or have recently taken any other medicines, including medicines obtained without a prescription.
Graviditet og amning Der er ingen erfaringer med brug af Myozyme til gravide.
Pregnancy and breast-feeding There is no experience of the use of Myozyme in pregnant women.
Myozyme bør ikke anvendes under graviditet, med mindre et er klart nødvendigt.
Myozyme should not be used during pregnancy unless clearly necessary.
Spørg Deres læge eller apotek til råds, inden De tager nogen form for medicin.
Ask you doctor or pharmacist for advice before taking any medicine.
SÅDAN SKAL DE BRUGE MYOZYME
HOW TO USE MYOZYME
Anvisninger vedrørende korrekt anvendelse Myozyme gives gennem et drop i en vene (ved intravenøs infusion).
Instructions for proper use Myozyme is given through a drip into a vein (by intravenous infusion).
Myozyme anvendes kun under overvågning fra en læge, der har kendskab til behandlingen af Pompes sygdom.
Myozyme is only used under the supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Pompe disease.
Den anbefalede dosering for Myozyme er 20 mg/ kg kropsvægt givet en gang hver anden uge.
The recommended dosage of Myozyme is 20 mg/ kg body weight given once every 2 weeks.
Hvis De anvender mere Myozyme end De bør Der er ikke indberettet tilfælde af overdosering.
If you use more Myozyme than you should There are no cases of overdose reported.
Hvis De glemmer at anvende Myozyme Kontakt Deres læge, hvis De har sprunget en infusion over.
If you forget to use Myozyme If you have missed an infusion, please contact your doctor.
Spørg Deres læge eller apotek, hvis De har yderligere spørgsmål om brugen af dette produkt.
If you have any further questions on the use of this product, ask your doctor or pharmacist.
Som alle andre lægemidler kan Myozyme have bivirkninger, selv om ikke alle får bivirkninger.
Like all medicines, Myozyme can cause side effects, although not everybody gets them.
Bivirkninger blev hovedsagligt observeret, mens patienterne fik medicinen eller kort tid derefter (“ infusionsrelaterede virkninger ”).
Side effects were mainly seen while patients were being given the medicine or shortly after (“ infusion related effects”).
Nogle af disse infusionsrelaterede bivirkninger blev alvorlige.
Some of these infusion related side effects became serious.