natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Elaprase anvendes til behandling af patienter med Hunter syndrom.
Elaprase is used to treat patients with Hunter syndrome.
Hunter syndrom, som også kaldes mukopolysakkaridose II, er en sjælden arvelig sygdom, som primært forekommer hos mandlige patienter.
Hunter syndrome, which is also known as mucopolysaccharidosis II, is a rare, inherited disease that primarily affects male patients.
Patienter med Hunter syndrom producerer ikke iduronat - 2- sulfatase- enzym.
Patients with Hunter syndrome do not produce an enzyme called iduronate-2-sulfatase.
Eftersom patienter med Hunter syndrom ikke kan nedbryde disse stoffer, ophober glykosaminglykanerne sig efterhånden i kroppens organer og beskadiger dem.
Since patients with Hunter syndrome cannot break these substances down, the GAGs gradually build up in most of the organs in the body and damage them.
Uden behandling vil disse symptomerne forværres med tiden.
Without treatment, these symptoms become more severe over time.
Da sygdommen er sjælden, og der kun er få patienter, som har sygdommen, blev Elaprase den 11. december 2001 udpeget som lægemiddel til sjældne sygdomme.
Because the number of patients with Hunter syndrome is low, the disease is rare, and Elaprase was designated an ‘ orphan medicine’ (a medicine used in rare diseases) on 11 December 2001.
Elaprase gives en gang om ugen som infusion (drop i en vene).
Elaprase is given every week, as an infusion (drip into a vein).
Dosis for voksne, børn og unge er 0, 5 mg/ kg legemsvægt.
The dose in adults, children and adolescents is 0.5 mg/ kg body weight.
Den nøjagtige dosis Elaprase opløses i en saltvandsopløsning inden infusion.
The appropriate dose of Elaprase must be diluted in saline before it is infused.
Infusionen skal vare 3 timer.
The infusion should last 3 hours.
Lægemidlet kan dog, så længe patienten ikke får infusionsreaktioner (udslæt, kløe, feber, hovedpine, forhøjet blodtryk eller rødmen), indgives hurtigere, idet indgivelsestiden gradvis nedsættes til 1 time.
However, as long as the patient does not develop an infusion reaction (rash, itching, fever, headache, high blood pressure or flushing), the medicine can be infused more rapidly, by gradually reducing the duration of infusion to 1 hour.
Det aktive stof i Elaprase, idursulfase, er en kopi af det humane enzym iduronat- 2- sulfatase.
The active ingredient in Elaprase, idursulfase, is a copy of the human enzyme iduronate-2-sulfatase.
Det fremstilles ved hjælp af en metode, der kaldes ‘ rekombinant DNA- teknologi ’, hvilket vil sige, at enzymet produceres af en human celle, som har modtaget et gen (DNA), der sætter cellen i stand til at producere enzymet.
This means that the enzyme is made by a human cell that has received a gene (DNA), which makes it able to produce the enzyme.
Idursulfase erstatter det manglende eller utilstrækkelige iduronat- 2- sulfatase - enzym hos patienter med Hunter syndrom.
Idursulfase replaces the enzyme that is missing or defective in patients with Hunter syndrome.
Sygdomssymptomerne forbedres eller kontrolleres ved brug af enzymet.
By supplying the enzyme, the symptoms of the disease are improved or controlled.
(44- 20) 74 18 84 00 Fax (44- 20) 74 18 84 16 E- mail: mail@ emea. europa. eu http: // www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged Hvordan er Elaprase blevet undersøgt?
(44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16 E-mail: mail@emea. europa. eu http: / /www. emea. europa. eu ©EMEA 2007 Reproduction and/ or distribution of this document is authorised for non commercial purposes only provided the EMEA is acknowledged How has Elaprase been studied?
Virkningerne af Elaprase blev først afprøvet i forsøgsmodeller, inden de blev undersøgt hos mennesker.
The effects of Elaprase were first tested in experimental models before being studied in humans.
Hovedundersøgelsen omfattede 96 mandlige patienter i alderen 5- 31 år, og den sammenlignede virkningen af Elaprase i forhold til placebo (uvirksom behandling).
The main study of Elaprase involved 96 male patients aged between 5 and 31 years, and compared its effectiveness with that of a placebo (dummy treatment).
Det vigtigste mål for virkningen var lungefunktion (” forced vital capacity ”, som er den maksimale mængde luft, patienten kunne udånde) og den distance, patienterne kunne gå på 6 minutter, hvilket måler sygdommens kombinerede indvirkning på hjertet, lungerne, leddene og andre organer.
The main measures of effectiveness were lung function (‘ forced vital capacity’, the maximum amount of air the patient could exhale), and the distance the patients could walk in 6 minutes, which measures the combined effects of the illness on the heart, lungs, joints and other organs.
Disse målinger blev udført inden behandlingen og igen efter 52 ugers behandling.
These measurements were taken before treatment and again after 52 weeks of treatment.
Undersøgelsen viste, at Elaprase både forbedrede patienternes lungefunktion og gangevne.
The study showed that Elaprase improved both lung function and the walking ability of the patients.
Efter 52 uger kunne de patienter, der var behandlet med Elaprase, gå 43, 3 meter på 6 minutter, mens de placebobehandlede patienter kunne gå 8, 2 meter.
After 52 weeks, the patients receiving Elaprase could walk 43.3 m in 6 minutes, whereas patients receiving placebo could walk 8.2 m.
Lægemidlet forbedrede også lungefunktionen hos Elaprasepatienterne, mens der hos placebopatienterne sås en let forværring.
The medicine also produced an improvement in lung function, while the patients on placebo showed a slight worsening.
De hyppigste bivirkninger ved Elaprase (som ses hos mere end 1 ud af 10 patienter) var forbundet med infusionen, herunder hudreaktioner (udslæt, kløe), pyrexi (feber), hovedpine, hypertension (forhøjet blodtryk) og hævelse på infusionsstedet.
The most common side effects with Elaprase (seen in more than 1 in 10 patients) were related to the infusion, including skin reactions (rash or itching), pyrexia (fever), headache, hypertension (high blood pressure) and swelling at the site of the infusion.
Andre hyppige bivirkninger var dyspepsi (halsbrand) og brystsmerter.
Other very common side effects were dyspepsia (heartburn) and chest pain.
Den fuldstændige liste over indberettede bivirkninger ved Elaprase fremgår af indlægssedlen.
For the full list of all side effects reported with Elaprase, see the Package Leaflet.
Elaprase bør ikke anvendes til personer, som kan være overfølsomme (allergiske) over for idursulfase eller et af de øvrige indholdsstoffer.
Elaprase should not be used in people who may be allergic (hypersensitive) to idursulfase or any of the other ingredients.
Hvorfor er Elaprase blevet godkendt?
Why has Elaprase been approved?
Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler (CHMP) konkluderede, at de ved undersøgelsen konstaterede forbedringer, også selv om de var begrænsede, havde klinisk virkning ved behandling af Hunter syndrom.
The Committee for Medicinal products for Human Use (CHMP) concluded that the improvements shown in the study, even if limited, represent a clinical benefit in the treatment of Hunter syndrome.
Udvalget besluttede, at fordelene ved Elaprase var større end risiciene ved langtidsbehandling af patienter med Hunter syndrom, og anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse for Elaprase.
They decided that the benefits of Elaprase are greater than its risks in the long-term treatment of patients with Hunter syndrome and recommended that Elaprase be given marketing authorisation.
Elaprase er blevet godkendt under ” særlige omstændigheder ”.
Elaprase has been authorised under ‘ exceptional circumstances’.
Dette betyder, at det ikke har været muligt at indhente fyldestgørende oplysninger om Elaprase, da Hunters syndrom er sjælden.
This means that because Hunter syndrome is rare, it had not been possible to obtain complete information about Elaprase.
Firmaet, der fremstiller Elaprase, vil undersøge lægemidlets virkning på lang sigt, og om det stimulerer kroppen til at producere særlige proteiner (kaldet antistoffer), som modvirker medicinen.
The company that makes Elaprase will investigate the long-term effects of the medicine, and whether it stimulates the body to produce special proteins called antibodies against the medicine.
Firmaet vil også undersøge lægemidlets virkning hos patienter under 5 år og undersøge, hvorvidt det har nogen indvirkning på lunger, hjerte og blodkar.
The company will also study the medicine ’ s effectiveness in patients below 5 years of age, and investigate whether it has any effects on the lungs, the heart or the blood vessels.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri anvendelse af Elaprase Firmaet, der fremstiller Elaprase, vil overvåge lægemidlets sikkerhed gennem en langvarig undersøgelse af patienter med Hunter syndrom.
The company that makes Elaprase will monitor the safety of the medicine in a long-term survey of patients with Hunter syndrome.
Dette omfatter bl. a. analyse af lægemidlets virkning hos kvindelige patienter og af, hvorvidt lægemidlet kan anvendes sikkert i patientens hjem.
This will include analysis of the medicine ’ s effects in female patients and whether it can be used safely in the patient ’ s home.
Andre oplysninger om Elaprase:
Other information about Elaprase:
Europa- Kommissionen udstedte en markedsføringstilladelse med gyldighed i hele Den Europæiske Union for Elaprase til Shire Human Genetic Therapies AB den 8. januar 2007.
The European Commission granted a marketing authorisation valid throughout the European Union for Elaprase to Shire Human Genetic Therapies AB on 8 January 2007.
Registreringen af udpegelsen af Elaprase som lægemiddel til sjældne sygdomme kan ses her.
The record of Elaprase’ s designation as an orphan medicine is available here.
Den europæiske offentlige vurderingsrapport (EPAR) for Elaprase kan ses i sin helhed her.
The full EPAR for Elaprase can be found here.
EU- nummer EU/ 1/ 06/ 365/ 001 EU/ 1/ 06/ 365/ 002 EU/ 1/ 06/ 365/ 003
EU/ 1/ 06/ 365/ 001
Særnavn Elaprase Elaprase Elaprase
Elaprase
Styrke 2 mg/ ml 2 mg/ ml 2 mg/ ml
2 mg/ ml
Lægemiddelform Koncentrat til infusionsvæske, opløsning Koncentrat til infusionsvæske, opløsning Koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Concentrate for solution for infusion
Indgivelsesvej Intravenøs anvendelse Intravenøs anvendelse Intravenøs anvendelse
Concentrate for solution for infusion
Emballage Hætteglas (glas) Hætteglas (glas) Hætteglas (glas)
Vial (glass)
Indhold 3 ml 3 ml 3 ml
3 ml
Pakningsstørrelse 1 hætteglas 4 hætteglas 10 hætteglas
Concentrate for solution for infusion
Elaprase 2 mg/ ml koncentrat til infusionsvæske, opløsning
Elaprase 2 mg/ ml concentrate for solution for infusion.
Hvert hætteglas med 3 ml indeholder 6 mg idursulfase.
Each vial of 3 ml contains 6 mg of idursulfase.
Idursulfase er fremstillet af rekombinant DNA- teknologi i en kontinuerlig human cellelinje.
Idursulfase is produced by recombinant DNA technology in a continuous human cell line.
Heterozygote kvinder blev ikke undersøgt i de kliniske forsøg.
Heterozygous females were not studied in the clinical trials.
Behandlingen med Elaprase bør overvåges af en læge eller andet behandlingspersonale, som har erfaring med behandling af patienter med MPS II- sygdommen eller andre nedarvede stofskifteforstyrrelser.
Elaprase treatment should be supervised by a physician or other healthcare professional experienced in the management of patients with MPS II disease or other inherited metabolic disorders.
4. 4).
Elaprase is administered at a dose of 0.5 mg/ kg body weight every week by intravenous infusion over a 3 hour period, which may be gradually reduced to 1 hour if no infusion-associated reactions are observed (see section 4.4).
6. 6.
For preparation and administration instructions see section 6.6.
Patienter med svækket nyre - eller leverfunktion Der er ingen klinisk erfaring med patienter med svækket nyre - eller leverfunktion.
Patients with renal or hepatic impairment There is no clinical experience in patients with renal or hepatic insufficiency.
5. 2.
See section 5.2.
Ældre patienter Der er ingen klinisk erfaring med patienter over 65 år.
Elderly patients There is no clinical experience in patients over 65 years of age.
Pædiatriske patienter Dosis for børn og unge er 0, 5 mg/ kg legemsvægt ugentligt.
Paediatric patients The dose for children and adolescents is 0.5 mg/ kg body weight weekly.
Der er ingen klinisk erfaring med børn under 5 år.
There is no clinical experience in children under the age of 5.
2 4. 4 Særlige advarsler og forsigtighedsregler vedrørende brugen
2 4.4 Special warnings and precautions for use
I kliniske forsøg omfattede de mest almindelige infusionsrelaterede reaktioner kutane reaktioner (udslæt, pruritus, urticaria), pyreksi, hovedpine, hypertension og flushing.
During clinical trials, the most common infusion-related reactions included cutaneous reactions (rash, pruritus, urticaria), pyrexia, headache, hypertension, and flushing.
Infusionsrelaterede reaktioner blev behandlet eller bedret med en nedsættelse af infusionshastigheden, afbrydelse af infusionen eller med indgivelse af lægemidler såsom antihistaminer, antipyretika, lavdosis - kortikosteroider (prednison og methylprednisolon) eller nebulisering med beta- agonister.
Infusion-related reactions were treated or ameliorated by slowing the infusion rate, interrupting the infusion, or by administration of medicines, such as antihistamines, antipyretics, low-dose corticosteroids (prednisone and methylprednisolone), or beta-agonist nebulization.
Ingen patienter fik behandlingen seponeret som følge af en infusionsrelateret reaktion i de kliniske forsøg.
No patient discontinued treatment due to an infusion reaction during clinical studies.
Det bør overvejes at udsætte infusionen til patienter, som har akut luftvejssygdom med feber.
Consider delaying the infusion in patients who present with an acute febrile respiratory illness.
IgE- antistoffer er dog ikke observeret.
Patients who develop IgM or IgG antibodies are at a higher risk of infusion reactions and other adverse reactions, however, IgE antibodies have not been observed.
Dette er tilfældet med ethvert intravenøst proteinprodukt.
Anaphylactoid reactions, which have the potential to be life threatening, have been observed in some patients treated with Elaprase, as with any intravenous protein product.
Sent opståede symptomer og tegn på anafylaktoide reaktioner er blevet observeret helt op til 24 timer efter en første reaktion.
Late emergent symptoms and signs of anaphylactoid reactions have been observed as long as 24 hours after an initial reaction.
Infusionen skal straks indstilles, og passende behandling og observation iværksættes, hvis en anafylaktoid reaktion opstår.
If an anaphylactoid reaction occurs the infusion should be immediately suspended and appropriate treatment and observation initiated.
Længerevarende klinisk overvågning kan være påkrævet for patienter, som har alvorlige eller refraktære anafylaktoide reaktioner.
Patients experiencing severe or refractory anaphylactoid reactions may require prolonged clinical monitoring.
Patienter, der har haft anafylaktoide reaktioner, skal behandles med forsigtighed ved fornyet indgift af Elaprase.
Patients who have experienced anaphylactoid reactions should be treated with caution when re-administering Elaprase.
Der er ikke udført formelle interaktionsundersøgelser af Elaprase.
No formal drug interaction studies have been conducted with Elaprase.
På grund af produktets metabolisme i cellulære lysosomer vil idursulfase ikke medføre cytokrom P450- medierede interaktioner.
Based on its metabolism in cellular lysosomes, idursulfase would not be a candidate for cytochrome P450 mediated interactions.
Elaprase er ikke indiceret til anvendelse til kvinder i den fødedygtige alder.
Elaprase is not indicated for use in women of child-bearing potential.
Der er ikke gennemført reproduktionsundersøgelser på hundyr.
No reproductive studies in female animals have been performed.
I reproduktionsundersøgelser på hanrotter blev der ikke observeret nogen virkninger på den mandlige fertilitet.
No effects on male fertility were seen in reproductive studies in male rats.
Udskillelsen af idursulfase i modermælk er ikke undersøgt.
Excretion of idursulfase in milk has not been studied.
De bivirkninger, der blev indberettet for de 32 patienter, som blev behandlet med 0, 5 mg/ kg Elaprase ugentligt i et placebokontrolleret, 52 ugers fase II/ III- forsøg, var næsten alle milde til moderate i styrke.
Adverse drug reactions that were reported for the 32 patients treated with 0.5 mg/ kg Elaprase weekly in the Phase II/ III 52-week placebo-controlled study were almost all mild to moderate in severity.
De mest almindelige var infusionsrelaterede reaktioner, hvoraf 202 blev indberettet for 22 ud af 32 patienter efter indgivelse af i alt 1. 580 infusioner.
The most common were infusion-related reactions, 202 of which were reported in 22 out of 32 patients
I gruppen i placebobehandling blev 128 infusionsrelaterede reaktioner indberettet for 21 ud af 32 patienter efter indgivelse af i alt 1. 612 infusioner.
In the placebo treatment group 128 infusion- related reactions were reported in 21 out of 32 patients following administration of a total of 1612 infusions.
De mest almindelige af disse infusionsrelaterede reaktioner omfattede kutane reaktioner (udslæt, pruritus, urticaria), pyreksi, hovedpine og hypertension.
The most common of these infusion-related reactions included cutaneous reactions (rash, pruritus, urticaria), pyrexia, headache, and hypertension.
Bivirkningerne er vist i nedenstående tabel med oplysninger angivet efter systemorganklasse og hyppighed.
Adverse drug reactions are listed in the table below with information presented by system organ class and frequency.
Hyppighed er angivet som meget almindelig (> 1/ 10) eller almindelig (> 1/ 100, < 1/ 10).
Frequency is given as very common (> 1/ 10) or common (> 1/ 100, < 1/ 10).
En bivirkning hos en enkelt patient defineres som almindelig i forhold til det behandlede antal patienter.
The occurrence of an event in a single patient is defined as common in view of the number of patients treated.
Desuden blev de hændelser anset for at være bivirkninger, der under behandlingen opstod med en incidens på mindst 9% sammenlignet med placebo.
Adverse drug reactions were defined as treatment-emergent events with suspected causality and excluded non-serious events that were reported only once in a single patient; treatment emergent events with an excess incidence of at least 9% compared with placebo were also considered as adverse drug reactions.
Bivirkning Systemorganklasse (foretrukken term) Sygdomme i nervesystemet Øjensygdomme
Adverse Drug Reaction System Organ Class (Preferred Term) Nervous system disorders Eye disorders
almindelig:
Very common:
hovedpine svimmelhed, tremor
headache dizziness, tremor
øget tåreflåd
lacrimation increased
arytmi *, cyanose
arrhythmia*, cyanosis
Meget
Respiratory, thoracic mediastinal disorders
Almindelig:
Common: and
hypertension hypotension, flushing
hypertension hypotension, flushing
bronchospasmer, pulmonal embolisme *, hoste, pibende vejrtrækning, tachypnø, dyspnø
bronchospasm, pulmonary embolism*, cough, wheezing, tachypnoea, dyspnoea
Meget almindelig Almindelig:
common Common:
dyspepsi abdominalsmerte, nausea, diaré, hævet tunge
dyspepsia abdominal pain, nausea, diarrhoea, swollen tongue
urticaria, udslæt, pruritus ødem i ansigt, erythem, eksem
urticaria, rash, pruritus face oedema, erythema, eczema
Sygdomme i bevægeapparat og bindevæv
Musculoskeletal and connective tissue disorders General disorders and
brystsmerter artralgi
Common:
4 Bivirkning Systemorganklasse (foretrukken term) Almene lidelser og reaktioner på indgivelsesstedet Meget almindelig: pyreksi, hævelse på infusionssted Almindelig: perifert ødem * se nedenstående alvorlige bivirkninger
pyrexia, infusion site swelling oedema peripheral
På tværs af forsøgene blev der indberettet alvorlige bivirkninger for i alt 5 patienter, der fik 0, 5 mg/ kg ugentligt eller hver anden uge.
Across studies, serious adverse reactions were reported in a total of 5 patients who received 0.5 mg/ kg weekly or every other week.
Fire patienter oplevede en episode med hypoxia under en eller flere infusioner, hvilket nødvendiggjorde iltbehandling til 3 patienter med alvorlig tilgrundliggende obstruktiv luftvejssygdom (2 med eksisterende trakeostomi).
4 infusions, which necessitated oxygen therapy in 3 patients with severe underlying obstructive airway disease (2 with a pre-existing tracheostomy).
Den mest alvorlige episode, som var forbundet med et kortvarigt krampeanfald, opstod hos en patient, der fik sin infusion, mens han havde en respiratorisk eksacerbation med feber.
The most severe episode, which was associated with a short seizure, occurred in a patient who received his infusion while he had a febrile respiratory exacerbation.
Disse virkninger recidiverede ikke ved efterfølgende infusioner med en lavere infusionshastighed og indgivelse af lægemidler inden infusion – sædvanligvis lavdosissteroider, antihistaminer og nebulisering med beta- agonister.
These events did not recur with subsequent infusions using a slower infusion rate and administration of pre-infusion medicinal products, usually low-dose steroids, antihistamine, and beta-agonist nebulization.
Den femte patient, som havde eksisterende cardiopati, blev diagnosticeret med ventrikulære præmature komplekser og pulmonal embolisme under forsøget.
The fifth patient, who had pre- existing cardiopathy, was diagnosed with ventricular premature complexes and pulmonary embolism during the study.
Der har været indberetninger om anafylaktoide reaktioner efter markedsføring af produktet.
There have been post-marketing reports of anaphylactoid reactions.
4. 4 med yderligere information.
Please see section 4.4 for further information.
På tværs af alle forsøg udviklede 53/ 108 patienter (49%) anti- idursulfase IgG- antistoffer på et eller andet tidspunkt.
Across all studies, 53/ 108 patients (49%) developed anti-idursulfase IgG antibodies at some point.
Seks af de IgG- positive patienter blev også testet positive for IgM- antistoffer, og 1 patient blev testet positiv for IgA- antistoffer.
Six of the IgG positive patients also tested positive for IgM antibodies, and 1 patient tested positive for IgA antibodies.
Ingen patienter udviklede IgE- antistoffer under forsøgene.
No patient developed IgE antibodies during any study.
Den overordnede neutraliserende antistoffrekvens var 11/ 108 patienter (10%).
The overall neutralizing antibody rate was 11/ 108 patients (10%).
I det 52 uger lange forsøg nåede seropositivitetsfrekvenserne maksimum i uge 18 til 27 og faldt jævnt derefter i den resterende del af dette forsøg.
In the 52-week study, rates of seropositivity peaked by Weeks 18 to 27 and steadily declined thereafter for the remainder of this study.
Generelt udviste de patienter, der blev testet positive for IgG- antistoffer, øget tendens til at få infusionsrelaterede virkninger end de patienter, der ikke blev testet positive.
In general, patients who tested positive for IgG antibodies were more likely to have infusion-related events than those who did not test positive.
De infusionsrelaterede virkningers overordnede frekvenser faldt dog med tiden – uanset antistofstatus.
However, overall rates of infusion-related adverse events declined over time, regardless of antibody status.
Reduktionen af udskillelse af GAG i urin var noget mindre hos de patienter, hvor der blev påvist cirkulerende anti - idursulfase- antistoffer.
The reduction of urinary GAG excretion was somewhat less in patients for whom circulating anti-idursulfase antibodies were detected.
Fordøjelsesorganer og stofskifteprodukter – enzymer, ATC- kode:
Alimentary tract and metabolism products – enzymes, ATC code:
Hunters syndrom er en X- bunden arvelig sygdom, der skyldes utilstrækkelige niveauer af det lysosomale enzym iduronat- 2- sulfatase.
Hunter syndrome is an X-linked disease caused by insufficient levels of the lysosomal enzyme iduronate-2-sulfatase.