natgillin/translations-raw huggingface dataset:
For instruktioner i forebyggende foranstaltninger og monitorering af overfølsomhedsreaktioner, se pkt. 
For instructions on the preventive measures and monitoring of hypersensitivity reactions, see section 4.4.
KANUMA skal administreres af uddannet sundhedspersonale, som kan håndtere akutte kliniske situationer. 
KANUMA should be administered by a trained healthcare professional who can manage medical emergencies.
Anafylaksi forekom under infusionen så sent som 1 år efter behandlingsinitiering. 
Anaphylaxis occurred during the infusion as late as 1 year after treatment initiation.
*Sebelipase alfa produceres i æggehvide fra transgene Gallus ved rekombinant DNA (rDNA)teknologi. 
*Sebelipase alfa is produced in egg white of transgenic Gallus by recombinant DNA (rDNA) technology.
Hovedparten af patienterne (58 %) havde LDL-kolesterol > 190 mg/dl ved indtrædelse i studiet, og 24 % af patienterne med LDL-kolesterol > 190 mg/dl fik lipidsænkende lægemidler. 
The majority of patients (58%) had LDLcholesterol > 190 mg/dl at study entry, and 24% of patients with LDL-cholesterol > 190 mg/dl were on lipid lowering medicinal products.
Hvis der forekommer alvorlige reaktioner, skal infusion af sebelipase alfa straks standses og relevant behandling initieres. 
If severe reactions occur, the sebelipase alfa infusion should be immediately stopped and appropriate medical treatment should be initiated.
De alvorligste bivirkninger, som forekom hos 3 % af patienterne i kliniske studier, var tegn og symptomer på anafylaksi. 
The most serious adverse reactions experienced by 3% of patients in clinical studies were signs and symptoms consistent with anaphylaxis.
Forbedring i væksten sker som følge af substratreduktion i tarmen. 
Improvement in growth occurs as a result of substrate reduction in the intestine.
De patienter, der udviklede ADA, gjorde det inden for de første 3 måneder efter eksponering. 
Those patients who developed ADA did so within the first 3 months of exposure.
Sammenhængen mellem udvikling af ADA mod sebelipase alfa og fald i behandlingseffekt eller forekomst af bivirkninger er ikke blevet klarlagt. 
The association between the development of ADA to sebelipase alfa and reductions in treatment effect or the occurrence of adverse reactions has not been determined.
Af patienter med parrede leverbiopsier havde 63 % (10/16) af de KANUMA-behandlede patienter forbedring i hepatisk steatose (et fald på mindst 5 %) målt ved morfometri sammenlignet med 40 % (4/10) af placebo-patienterne. 
Of patients with paired liver biopsies, 63% (10/16) of KANUMA-treated patients had improvement in hepatic steatosis (at least ≥ 5% reduction) as measured by morphometry compared to 40% (4/10) of placebo patients.
I kliniske studier blev sebelipase alfa-doser på op til 5 mg/kg én gang ugentligt undersøgt, og der blev ikke identificeret specifikke tegn eller symptomer efter de højeste doser. 
In clinical studies, doses of sebelipase alfa were explored up to 5 mg/kg once weekly and no specific signs or symptoms were identified following the higher doses.
I overensstemmelse med dets kendte virkningsmekanisme er der blevet observeret asymptomatiske stigninger i cirkulerende kolesterol og triglycerider efter behandlingsinitiering. 
Consistent with its known mechanism of action, asymptomatic increases in circulating cholesterol and triglycerides have been observed following initiation of treatment.
Almindelig Forhøjet kropstemperatur b,c 
Body temperature increased b,c
LAL-mangel hos spædbørn er en akut medicinsk situation med hurtig sygdomsprogression over en periode på uger, som typisk er dødelig inden for de første 6 levemåneder. 
LAL deficiency presenting in infants is a medical emergency with rapid disease progression over a period of weeks that is typically fatal within the first 6 months of life.
I den historiske kohorte overlevede 0 ud af 21 patienter længere end til 8-måneders alderen (0 % 12-måneders overlevelse, 95 % CI: 0 % til 
In the historical cohort, 0 of 21 patients survived beyond 8 months of age (0% 12-month survival, 95% CI: 0% to
Interimrapporter forventes årligt 
Interim reports expected yearly
Yderligere optrapning af dosis til 5 mg/kg én gang ugentligt var tilladt. 
A further dose escalation to 5 mg/kg once weekly was allowed.
• Information til sundhedspersonale om, at indehaveren af markedsføringstilladelsen har ansvaret for tilvejebringelse af testen til monitorering af ADA-positive patienter, herunder modaliteter til rekvirering af testen. 
• Information to healthcare professionals that it is the responsibility of the MAH to provide the test for the monitoring of ADA positive patients including the modalities for requesting the test.
c. Hætteglassene må ikke omrystes. 
c. The vials should not be shaken.
Foruden leversygdom oplever patienter med LAL-mangel en øget risiko for hjerte-karsygdomme og accelereret aterosklerose. 
In addition to liver disease, patients with LAL deficiency experience increased risk for cardiovascular disease and accelerated atherosclerosis.
Fra baseline til uge 48 forbedredes middelpercentilen for vægt i forhold til alder fra 12,74 % til 29,83 % og middelværdierne for serumalbumin fra 26,7 g/l til 38,7 g/l. 
From baseline to week 48, mean weight-for-age percentile improved from 12.74% to 29.83% and mean serum albumin levels increased from 26.7 g/l to 38.7 g/l.
Sebelipase alfa er et protein og forventes at blive metaboliseret gennem peptidhydrolyse. 
Sebelipase alfa is a protein and is expected to be metabolically degraded through peptide hydrolysis.
Administration af KANUMA til spædbørn med bekræftet multiorgansvigt bør finde sted efter den behandlende læges skøn. 
Administration of KANUMA to infants with confirmed multiple-organ failure should be at the discretion of the treating physician.
Den forbedrer også fedtindholdet i blodet, herunder forhøjet LDL (dårligt kolesterol) og triglycerider. 
It also improves blood levels of fats, including elevated LDL (bad cholesterol) and triglycerides.
LAL-CL02 var et dobbeltblindt, placebokontrolleret multicenterstudie hos 66 børn og voksne med LAL-mangel. 
LAL-CL02 was a multicentre, double-blind, placebo-controlled study in 66 children and adults with LAL deficiency.
Farmakokinetisk parameter 
Pharmacokinetic Parameter
Ét spædbarn blev behandlet med 5 mg/kg én gang ugentligt i LAL-CL03; der blev ikke indberettet nye bivirkninger ved denne dosis. 
One infant was treated with 5 mg/kg once weekly in LAL-CL03; no new adverse reactions were reported at this dose.
Af mikrobiologiske hensyn bør den fortyndede infusionsvæske anvendes straks. 
From a microbiological point of view, the diluted solution should be used immediately.
Indberettet for ≥ 2 patienter, der fik KANUMA 
Reported in ≥ 2 patients receiving KANUMA
b. Det anbefales at lade hætteglassene med KANUMA opnå en temperatur på mellem 15 ºC og 25 ºC før rekonstitution for at minimere eventuel dannelse af sebelipase alfa-proteinpartikler i opløsningen. 
b. It is recommended to allow KANUMA vials to reach a temperature between 15°C and 25°C prior to reconstitution to minimize the potential for the formation of sebelipase alfa protein particles in solution.
Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide. 
If you have any further questions, ask your doctor.
Sebelipase alfa bindes til receptorer på celleoverfladen via glykaner, som udtrykkes på proteinet, hvorefter det internaliseres i lysosomerne. 
Sebelipase alfa binds to cell surface receptors via glycans expressed on the protein and is subsequently internalized into lysosomes.
Parrede leverbiopsier ved baseline og uge 20 var tilgængelige for en delgruppe af patienterne (n=26). 
Paired liver biopsies at baseline and week 20 were available in a subset of patients (n = 26).
Der er ikke udført studier til evaluering af sebelipase alfas mutagene og karcinogene potentiale. 
Studies to evaluate the mutagenic and carcinogenic potential of sebelipase alfa have not been performed.
• Advarsler og forsigtighedsregler vedrørende risikoen for overfølsomhedsreaktioner, herunder anafylaksi eller udvikling af ADA med særlig henvisning til symptomer, tid til debut og sværhedsgrad. 
• Warning and precautions on the the risk of hypersensitivity including anaphylaxis or ADA development, with particular reference to symptoms, time to onset and severity.
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA Storbritannien 
Almac Pharma Services Seagoe Industrial Estate Craigavon BT63 5UA United Kingdom
Børn og voksne med LAL-mangel 
Children and adults with LAL deficiency
I LAL-CL03 blev sebelipase alfa elimineret fra den systemiske cirkulation med en median-T1/2 på 0,1 t (spredning: 0,1-0,2) ved 3 mg/kg én gang ugentligt (n=4). 
In LAL-CL03, sebelipase alfa was eliminated from the systemic circulation with a median T1/2 of 0.1 hr (range: 0.1-0.2) at the 3 mg/kg once weekly dose (n = 4).
Patienterne blev randomiseret til at få KANUMA i en dosis på 1 mg/kg (n=36) eller placebo (n=30) én gang hver anden uge i 20 uger i den dobbeltblinde periode. 
Patients were randomised to receive KANUMA at a dose of 1 mg/kg (n = 36) or placebo (n = 30) once every other week for 20 weeks in the double-blind period.
Den dosis, du eller dit barn skal have, beregnes ud fra kropsvægten. 
The dose you or your child receives is based on your or your child's body weight.
Overfølsomhedsreaktioner, herunder anafylaksi 
Hypersensitivity reactions including anaphylaxis
Det vil sige, at den erstatter det manglende eller defekte LAL-enzym hos patienter med LAL-mangel. 
This means that it replaces the missing or defective LAL enzyme in patients with LAL deficiency.
Disse lægemidler kan omfatte antihistaminer, febernedsættende medicin og/eller kortikosteroider (medicin mod betændelseslignende reaktioner (inflammation)). 
These medicines may include antihistamines, fever-reducing medicines and/or corticosteroids (a type of antiinflammatory medicines).
• Detaljerede oplysninger om, hvordan monitorering for potentiel ADA-dannelse efter initiering af Kanuma-behandling udføres, særligt hos patienter, der oplever klinisk betydende overfølsomhedsreaktioner eller potentielt tab af klinisk respons. 
• Details on how to monitor for potential ADA formation following initiation of treatment with Kanuma, particularly in patients on Kanuma who experience clinically important hypersensitivity reactions or potential loss of clinical response.
Behandling af overfølsomhedsreaktioner kan omfatte midlertidig afbrydelse af infusionen, sænkning af infusionshastigheden og/eller behandling med antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider. 
The management of hypersensitivity reactions may include temporarily interrupting the infusion, lowering the infusion rate, and/or treatment with antihistamines, antipyretics, and/or corticosteroids.
Fortæl det til lægen, hvis du eller dit barn er på natrium- eller saltfattig diæt. 
Tell your doctor if you or your child is on a controlled sodium diet.
Hvis den ikke anvendes straks, er opbevaringstider og -betingelser for den brugsklare infusionsvæske brugerens ansvar og vil normalt ikke være længere end 24 timer ved 2 °C til 8 °C eller op til 12 timer ved temperaturer under 25 °C, medmindre fortynding har fundet sted under kontrollerede og validerede aseptiske forhold. 
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user and would normally not be longer than 24 hours at 2°C to 8°C, or up to 12 hours below 25°C, unless dilution has taken place in controlled and validated aseptic conditions.
Forskellen i eksponering for sebelipase alfa mellem de grupper, der fik 0,35 mg/kg og 3 mg/kg en gang ugentligt, var mere end dosisproportional; en stigning på 8,6 gange i dosis medførte en stigning på 9,6 gange i eksponering (AUC) og en stigning på 10,0 gange i Cmax. 
The difference in exposures to sebelipase alfa between the once weekly 0.35 mg/kg and 3 mg/kg groups was more than dose proportional, with a 8.6-fold increase in dose resulting in a 9.6-fold increase in exposure for AUC and a 10.0-fold increase for Cmax.
Klart glashætteglas (type I) med en silikoniseret butylgummiprop og en aluminiumforsegling med flipoff-låg af plastic, indeholdende 10 ml koncentrat. 
Clear glass vial (Type I) with a siliconised butyl rubber stopper, and an aluminium seal with a plastic flip-off cap, containing 10 ml of concentrate.
Prækliniske data viser ingen speciel risiko for mennesker vurderet ud fra konventionelle studier af sikkerhedsfarmakologi, toksicitet efter gentagne doser hos rotter og aber, fertilitet samt embryoføtal og peri- og postnatal udvikling hos rotter og kaniner. 
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated-dose toxicity in rats and monkeys, or fertility, embryo-foetal and peri- and postnatal development in rats and rabbits.
Efter forekomst af en overfølsomhedsreaktion skal relevant forbehandling overvejes i overensstemmelse med gældende retningslinjer (se pkt. 
Following the occurrence of a hypersensitivity reaction, appropriate pre-treatment should be considered according to the standard of care (see section 4.4).
Du må ikke få KANUMA: hvis du eller dit barn har oplevet livstruende allergiske reaktioner på sebelipase alfa, som ikke kan kontrolleres, når du eller dit barn får medicinen igen, eller på æg eller på et af de øvrige indholdsstoffer i KANUMA (angivet i afsnit 6). 
You must not be given KANUMA: - if you or your child has experienced life-threatening allergic reactions to sebelipase alfa that cannot be managed when you or your child receives the medicine again, or to egg or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
KANUMA har ingen eller kun ubetydelig indflydelse på evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner. 
KANUMA has no or negligible influence on the ability to drive and use machines.
Øvrige indholdsstoffer: Trinatriumcitratdihydrat (se afsnit 2 under ‘KANUMA indeholder natrium'), citronsyremonohydrat, humant serumalbumin og vand til injektionsvæsker. 
The other ingredients are trisodium citrate dihydrate (see section 2 under ‘KANUMA contains sodium'), citric acid monohydrate, human serum albumin, and water for injections.
Der foreligger ingen kliniske data om sebelipase alfas virkning på fertilitet. 
There are no clinical data on the effects of sebelipase alfa on fertility.
KANUMAs sikkerhed og virkning hos patienter over 65 år er ikke evalueret, og alternative dosisregimer for disse patienter kan ikke anbefales, se pkt. 
The safety and efficacy of KANUMA in patients older than 65 years have not been evaluated and no alternative dose regimens can be recommended for these patients.
Fra baseline til uge 48 var middelreduktionerne i ALAT og ASAT henholdsvis -34,0 E/l og -44,5 E/l. 
From baseline to week 48, the mean reductions for ALT and AST were -34.0 U/l and -44.5 U/l, respectively.
Dosisjustering kan overvejes alt efter, hvor godt behandlingen virker på dig eller dit barn. 
Dose adjustments may be considered based on how well you or your child responds to treatment.
KANUMA i doser op til 1 mg/kg én gang ugentligt medførte forbedringer i alaninaminotransferase (ALAT)- og aspartataminotransferase (ASAT)-niveauer og vægtstigning inden for de første flere ugers behandling. 
KANUMA at doses up to 1 mg/kg once weekly resulted in improvements in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) levels and weight gain within the first several weeks of treatment.
Primært endepunkt Normalisering af ALAT 
Primary Endpoint Normalisation of ALT
KANUMA indeholder 
What KANUMA contains
Indberettet som en del af en bivirkning hos en enkelt patient, der fik KANUMA i LAL-CL02 
Reported as part of an adverse reaction in a single patient receiving KANUMA in LAL-CL02
Almindelig Diarré b,e 
Diarrhoea b,e
Der foreligger ingen data fra studier hos ammende kvinder. 
There are no data from studies in breast-feeding women.
Studier af kronisk toksicitet hos juvenile cynomolgus viste ingen toksicitet ved doser på op til 3 gange den anbefalede dosis til spædbørn og 10 gange den anbefalede dosis til voksne/børn. 
Chronic toxicity studies in juvenile cynomolgous monkeys showed no toxicity at doses up to 3 times the recommended dose in infants and 10 times the recommended dose in adults/children.
Der sås ingen akkumulering ved 1 mg/kg (én gang ugentligt eller én gang hver anden uge) og 3 mg/kg én gang ugentligt. 
No accumulation was seen at 1 mg/kg (once weekly or once every other week) or 3 mg/kg once weekly.
Det Europæiske Lægemiddelagentur har udsat forpligtelsen til at fremlægge resultaterne af studier med KANUMA i en eller flere undergrupper af den pædiatriske population ved LAL-mangel (se pkt. 
The European Medicines Agency has deferred the obligation to submit the results of studies with KANUMA in one or more subsets of the paediatric population in LAL deficiency (see section 4.2 for information on paediatric use).
Lysosomal sur lipase (LAL)-mangel 
Lysosomal acid lipase (LAL) deficiency
56 af 84 patienter (67 %), der fik sebelipase alfa i de kliniske studier (LAL-CL01/LAL-CL04, LALCL02 og LAL-CL03), var børn og unge (1 måned op til 18 år). 
Fifty-six of 84 patients (67%) who received sebelipase alfa during clinical studies (LAL-CL01/LALCL04, LAL-CL02 and LAL-CL03) were in the paediatric and adolescent age range (1 month up to 18 years).
I LAL-CL03 overlevede 6 ud af 9 KANUMA-behandlede spædbørn længere end til 12-måneders alderen (67 % 12-måneders overlevelse, 95 % CI: 30 % til 93 %). 
In LAL-CL03, 6 of 9 KANUMA-treated infants survived beyond 12 months (67% 12-month survival, 95% CI: 30% to 93%).
Trinatriumcitratdihydrat (se indlægssedlen for yderligere oplysninger) Citronsyremonohydrat 
Trisodium citrate dihydrate (see leaflet for further information) Citric acid monohydrate
Før fortynding skal koncentratet i hætteglassene inspiceres visuelt; koncentratet skal være klart til svagt opaliserende, farveløst til svagt farvet (gul). 
Prior to dilution, the solution in the vials should be inspected visually; the solution should be clear to slightly opalescent, colourless to slightly coloured (yellow).
Evalueret hos patienter med abnorme baseline-værdier (n=36 for KANUMA; n=29 for placebo). 
Evaluated in patients with abnormal baseline values (n = 36 for KANUMA; n = 29 for placebo).
Brug af anden medicin sammen med KANUMA Fortæl lægen, hvis du eller dit barn bruger anden medicin eller har gjort det for nylig. 
Other medicines and KANUMA Tell your doctor if you or your child are using, have recently used or might use any other medicines.
Studie LAL-CL08: et åbent, fase 2-studie hos spædbørn med hurtigt progredierende LAL-mangel med henblik på udforskning af data for langsigtet sikkerhed og virkning. 
Study LAL-CL08: an open-label, Phase 2 study in infants with rapidly progressive LAL Deficiency to explore long-term safety and efficacy data.
LAL-mangel er en sjælden sygdom, som er forbundet med signifikant morbiditet og mortalitet, og som rammer individer fra spædbarnsalderen til og med voksenlivet. 
LAL deficiency is a rare disease associated with significant morbidity and mortality, which affects individuals from infancy through adulthood.
Patienterne fik sebelipase alfa med 0,35 mg/kg én gang ugentligt de første 2 uger og derefter 1 mg/kg én gang ugentligt. 
Patients received sebelipase alfa at 0.35 mg/kg once weekly for the first 2 weeks and then 1 mg/kg once weekly.
Medicinen virker ved at sænke den ophobning af fedt, som giver de sundhedsmæssige komplikationer, herunder nedsat vækst, leverskade og komplikationer med hjertet. 
This medicine works by lowering the build-up of fat that causes medical complications, including impaired growth, liver damage and heart complications.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at sundhedspersonalet i de enkelte medlemsstater, hvor Kanuma markedsføres, har adgang til undervisningsmaterialet. 
The MAH shall ensure that in each Member State where Kanuma is marketed, all healthcare professionals who are expected to use Kanuma have access to the educational material.
d. Må ikke anvendes, hvis koncentratet er uklart, eller hvis der er fremmedlegemer i form af partikler til stede. 
d. Do not use if the solution is cloudy, or if foreign particulate matter is present.
Denne medicin bruges som enzymerstatning. 
This medicine is an enzyme replacement therapy.
Effekten blev vurderet ved at sammenligne overlevelseserfaringen for KANUMA-behandlede patienter, der overlevede længere end til 12-måneders alderen i LAL-CL03, med en historisk kohorte af ubehandlede spædbørn, som præsenterede med LAL-mangel med lignende kliniske karakteristika. 
Efficacy was assessed by comparing the survival experience of KANUMA-treated patients who survived past 12 months of age in LAL-CL03 with a historical cohort of untreated infants presenting with LAL deficiency with similar clinical characteristics.
Patienterne i placebo-gruppen havde vedvarende forhøjede serum-aminotransferaser og abnorme serumlipidniveauer i den dobbeltlinde periode. 
Placebo patients had persistently elevated serum transaminase and abnormal serum lipid levels during the double-blind period.
, abdominalsmerter b,e abdominal distension, kvalme b e 
, abdominal pain b,e abdominal distension, nausea b e
Alle patienterne fik 1 mg/kg én gang hver anden uge. 
All patients were receiving 1 mg/kg once every other week.
Ikke-interventionssikkerhedsundersøgelser efter tilladelse til markedsføring (PASS): LAL-mangel-register: Ikke-interventionelt, multicenter-, prospektivt register over sygdom og kliniske resultater for patienter med lysosomal sur lipase-mangel med det formål at opnå yderligere forståelse af sygdommen, dens progression og eventuelle tilknyttede komplikationer og at evaluere Kanumas langsigtede virkning (normalisering af leverfunktionen) og sikkerhed (særligt 
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): LAL Deficiency Registry: Non-interventional, multicentre, prospective disease and clinical outcome registry of patients with Lysosomal Acid Lipase Deficiency to further understand the disease, its progression and any associated complication, and to evaluate the long-term efficacy (normalisation of hepatic function) and safety
Der foreligger begrænsede oplysninger om sebelipase alfas farmakokinetik hos ikke-kaukasiske befolkningsgrupper. 
There is limited information of sebelipase alfa pharmacokinetics in non-Caucasian ethnic groups.
KANUMA indeholder det aktive stof sebelipase alfa. 
KANUMA contains the active substance sebelipase alfa.
Følgende endepunkter blev vurderet: Normalisering af ALAT, fald i LDL-kolesterol, fald i ikke-HDLkolesterol, normalisering af ASAT, fald i triglycerider, stigning i HDL-kolesterol, fald i leverfedtindhold vurderet ved multi-ekko-gradient-ekko magnetisk resonans-scanning (MEGE-MRI) og forbedring i hepatisk steatose målt ved morfometri. 
The following endpoints were assessed: normalisation of ALT, decrease in LDL-cholesterol, decrease in non-HDL-cholesterol, normalisation of AST, decrease in triglycerides, increase in HDLcholesterol, decrease in liver fat content assessed by multi-echo gradient echo magnetic resonance imaging (MEGE-MRI), and improvement in hepatic steatosis measured by morphometry.
Hvert hætteglas med KANUMA er kun beregnet til engangsbrug. 
Each vial of KANUMA is intended for single use only.
Baseret på klinisk respons blev dosis optrappet til 3 mg/kg én gang ugentligt så tidligt som 1 måned og op til 20 måneder efter påbegyndelse af behandlingen med 1 mg/kg. 
Based on clinical response, dose escalation to 3 mg/kg once weekly occurred as early as 1 month and up to 20 months after starting treatment at 1 mg/kg.
Det er ukendt, om sebelipase alfa/metabolitter udskilles i human mælk. 
It is not known whether sebelipase alfa is excreted in human milk.
Hvis du eller dit barn er allergisk over for æg eller tidligere har reageret allergisk på æg, skal du fortælle det til lægen eller sundhedspersonalet (se Du må ikke få KANUMA). 
If you or your child has an egg allergy or a history of allergies to eggs, tell your doctor or nurse (see You must not be given KANUMA).