natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Dette er en godkendelse under særlige vilkår, og i henhold til artikel 14, stk. 8, i forordning (EF) nr. 726/2004 skal indehaveren af markedsføringstilladelsen inden for den fastsatte tidsramme gennemføre følgende foranstaltninger: 
This being a marketing authorisation under exceptional circumstances and pursuant to Article 14(8) of Regulation (EC) No 726/2004, the MAH shall complete, within the stated timeframe, the following measures:
Der kan endnu ikke bemærkes forringelse. 
No decline noted yet.
Forringelsesrate (point/48 uger) I alt (n = 23) 
Rate of Decline (points/48 weeks)a Overall (n = 23)
Brineura indeholder natrium: 
Brineura contains sodium:
Aldersgrupper 
Age groups
Der blev ikke fundet nogen korrelation mellem højere ADA-titre og målinger af nedsat effektivitet. 
No correlations were found between higher ADA titres and reductions in efficacy measurements.
Anordningen sørger for, at lægemidlet når en bestemt del af hjernen. 
The device helps the medicine to reach a specific part of the brain.
Konvulsioner er et almindeligt tegn på CLN2-sygdom og forventes at forekomme hos denne population. 
Convulsions are a common manifestation of CLN2 disease and are expected to occur in this population.
Sproget er tydeligvis blevet unormalt: Nogle ord er forståelige, kan danne korte sætninger for at udtrykke tanker, spørgsmål eller behov. 
Language has become recognizably abnormal: some intelligible words, may form short sentences to convey concepts, requests, or needs.
Der blev indberettet overfølsomhedsreaktioner hos 14 ud af 24 patienter (58 %), der blev behandlet med Brineura. 
Hypersensitivity reactions were reported in 14 out of 24 patients (58%) treated with Brineura.
5 patienter havde et fald på et enkelt point, og 3 patienter havde et fald på 2 point. 
Five patients experienced a single point decrease, and 3 patients experienced a 2 point decrease.
• Programmer pumpens alarmer til at udløses ved de mest følsomme indstillinger for tryk-, hastigheds- og volumengrænser. 
• Program the pump alarms to sound at the most sensitive settings for pressure, rate, and volume limits.
De farmakokinetiske parametre i CSV blev vurderet hos 17 patienter og er opsummeret i tabel 5 nedenfor. 
The pharmacokinetic parameters in CSF were assessed in 17 patients and are summarized in Table 5 below.
Den valgte dosering for patienten er baseret på alder på behandlingstidspunkt og skal justeres i overensstemmelse hermed (se tabel 1). 
The posology selected for patients is based on age at time of treatment and should be adjusted accordingly (see Table 1).
*Cerliponase alfa produceres i mammale ovarieceller fra kinesisk hamster. 
*Cerliponase alfa is produced in mammalian Chinese Hamster Ovary cells.
CSV (N = 17) Middeltal (SD) 
CSF (N=17) Mean (SD)
Sikkerheden og virkningen af Brineura hos børn under 3 år gamle, er endnu ikke fastslået. 
The safety and efficacy of Brineura in children less than 3 years of age has not yet been established.
Disse forholdsregler er især vigtige hos patienter under 3 år. 
These precautions are of particular importance in patients below 3 years of age.
• Sprøjte: Braun og BD Luer-Lok 
• Syringe: Braun and BD Luer-Lok
E. SÆRLIG FORPLIGTELSE TIL AT AFSLUTTE FORANSTALTNINGER EFTER UDSTEDELSE AF MARKEDSFØRINGSTILADLSE TIL LÆGEMIDLER GODKENDT UNDER SÆRLIGE VILKÅR 
E. SPECIFIC OBLIGATION TO COMPLETE POST-AUTHORISATION MEASURES FOR THE MARKETING AUTHORISATION UNDER EXCEPTIONAL CIRCUMSTANCES
Patienter med fremskreden CLN2sygdom og nyfødte kan have aftagende integritet af blod-hjernebarrieren. 
Patients with advanced CLN2 disease and newborns may have decreased integrity of the blood-brain barrier.
Begge patienter har fået 8 infusioner, og den overordnede sikkerhedsprofil hos disse unge patienter lader til at stemme overens med den observerede sikkerhedsprofil hos ældre børn. 
Both patients have received 8 infusions and the overall safety profile of Brineura in these younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Dosis kan reduceres med 50 %, og/eller infusionshastigheden kan sættes ned. 
The dose may be reduced by 50% and/or the infusion rate decreased to a slower rate.
Der anbefales en sprøjtevolumen på 10 til 20 ml. 
A syringe volume of 10 to 20 ml is recommended.
Ikke-interventionssikkerhedsundersøgelser efter tilladelse til markedsføring (PASS): Studie 190-501. 
Non-interventional post-authorisation safety study (PASS): Study 190-501.
Indtil nu tyder sikkerhedsresultater for yngre patienter på konsistens med den sikkerhedsprofil, der er observeret hos ældre børn. 
So far safety results in younger patients appears consistent with the safety profile observed in older children.
Der er begrænsede data for patienter over 8 år gamle. 
There is limited data in patients older than 8 years of age.
I alt 15 patienter ud af 23 (65 %) havde ingen forringelse i CLN2-scoren, uanset baseline-scoren, og 2 ud af disse 15 patienter øgede deres score med 1 point i løbet af behandlingsperioden. 
A total of 15 patients out of 23 (65%) had no overall decline in CLN2 score, irrespective of baseline score, and 2 of these 15 patients increased their score by one point during the treatment period.
Denne sygdomsmodel skulle primært bruges til at undersøge de farmakodynamiske og farmakokinetiske egenskaber ved cerliponase alfa, men forsøgte også at evaluere stoffets toksicitet. 
This disease model primarily served to investigate the pharmacodynamic and pharmacokinetic properties of cerliponase alfa, but also aimed to evaluate the toxicity of the substance.
Der er ikke udført undersøgelser af genotoksicitet, carcinogenicitet eller reproduktionstoksicitet. 
Genotoxicity, carcinogenicity and reproductive toxicity investigations have not been performed.
Utilstrækkelige niveauer af TPP1 forårsager CLN2-sygdom, hvilket resulterer i neurodegeneration, tab af neurologisk funktion og død i barndommen. 
Inadequate levels of TPP1 cause CLN2 disease, resulting in neurodegeneration, loss of neurological function and death during childhood.
Fra fødsel til < 6 måneder 6 måneder til < 1 år 1 år til < 2 år 
Birth to < 6 months 6 months to < 1 year 1 year to < 2 years
Der anbefales en længde på 150 til 206 cm (må ikke være længere end 400 cm) og en indvendig diameter på 0,1 cm. 
A length of 150 to 206 cm (not to exceed 400 cm) and an inner diameter of 0.1 cm is recommended.
Opbevaringstider ogbetingelser inden anvendelse er brugerens ansvar. 
In-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
Du må ikke modtage behandling med Brineura under graviditet, medmindre det tydeligt er nødvendigt. 
You should not receive Brineura treatment during pregnancy unless clearly necessary.
Behandlingen kan blive afbrudt, hvis anordningen skal udskiftes, eller indtil infektionen går væk. 
Treatment may be interrupted if the device needs to be replaced or until the infection clears.
Når infusionen er slut, skal patientens status vurderes klinisk, og det kan være nødvendigt med længerevarende observation, hvis det er klinisk indiceret, især hos patienter under 3 år. 
Upon completion of the infusion, the patient status should be clinically assessed and observation may be necessary for longer periods if clinically indicated, particularly in patients less than 3 years.
Lægemidlet og skyllevæsken gives over et tidsrum på ca. 2 til 4 timer og 30 minutter ifølge din eller dit barns dosis. 
The medicine and solution will be given over about 2 to 4 hours and 30 minutes according to your or your child's dose.
Derfor er den ikke-kliniske udvikling inkonklusiv med hensyn til den kliniske sikkerhed af cerliponase alfa. 
Thus, the non-clinical development is inconclusive with respect to the clinical safety of cerliponase alfa.
Disse studier anvendte den samlede sum af de motoriske og sproglige domæner på en sygdomsspecifik, klinisk rating-skala (se tabel 3) til at vurdere sygdomsprogression. 
These studies used the aggregate of the motor and language domains of a disease-specific clinical rating scale (see Table 3) to assess disease progression.
Efter lang tids anvendelse skal adgangsudstyret muligvis udskiftes; dette vil lægen afgøre. 
After long periods of use, the access device may need to be replaced and will be determined by your doctor.
Ikke kendt (hyppighed kan ikke estimeres baseret på tilgængelige data) Anordningen forskubbes og fungerer ikke korrekt ved klargøring til infusion Inflammation i hjernen, som skyldes udstyrsrelateret infektion 
Not known (frequency cannot be estimated based on available data) device is displaced and does not function correctly when preparing for infusion inflammation of the brain due to device-related infection
Der er ingen data fra anvendelse af Brineura til gravide kvinder. 
There are no data on the use of Brineura in pregnant women.
I studie 190201 blev 23 patienter behandlet i 48 uger (1 patient stoppede efter uge 1 pga. manglende evne til at fortsætte med procedurerne i studiet). 
In study 190201, 23 patients were treated for 48 weeks (1 patient withdrew after week 1 due to the inability to continue with study procedures).
Undersøg hætteglassene for at sikre, at de er helt optøede. 
Inspect the vials to ensure they are fully thawed.
1 år til < 2 år: 200 mg (første 4 doser), 300 mg (alle andre doser) ≥ 2 år: 300 mg 
1 year to < 2 years: 200 mg (first 4 doses), 300 mg (all other doses) ≥ 2 years: 300 mg
Hvert domæne omfatter scorer på 3 (samlet set normal) til 0 (meget forringet) til en samlet mulig score på 6, med aftagende enheder, der repræsenterer delmålshændelser i tab af tidligere opnåede funktioner inden for mobilisering og tale. 
Each domain encompasses scores of 3 (grossly normal) to 0 (profoundly impaired), for a total possible score of 6, with unit decrements representing milestone events in the loss of previously attained functions of ambulation and speech.
Der var ingen patienter med fremskreden sygdomsprogression ved behandlingsstart inkluderet i kliniske forsøg, og der findes ingen kliniske data for børn < 2 år. 
There were no patients with advanced disease progression at treatment initiation who were included in clinical trials and no clinical data is available in children < 2 years.
Tabel 3: Klinisk rating-skala for CLN2 
Table 3: CLN2 Clinical Rating Scale
Den observerede behandlingseffekt blev anset for at være klinisk meningsfuld set i lyset af den naturligt historiske, ubehandlede CLN2-sygdom. 
The observed treatment effect was considered clinically meaningful in light of the natural history of untreated CLN2 disease.
• Fikser komponenterne ifølge institutionens standardprocedurer. 
• Secure the components per institution standard of care.
Brineura er forligeligt med engangsinfusionskomponenter fremstillet af PVC, PVC (ikke-DEHP) polyethylen, polyethersulfon (PES), polypropylen (PP) og PTFE. 
Brineura is compatible with disposable infusion components made of PVC, PVC (non-DEHP) polyethylene, polyethersulfone (PES), polypropylene (PP), and PTFE.
Studie 190-203 er et igangværende, åbent, klinisk studie, der evaluerer sikkerheden og virkningen hos patienter fra fødslen til 18 år. 
Study 190-203 is an ongoing open label clinical study evaluating the safety and efficacy in patients from birth to 18 years of age.
Udviser tydelig ustabilitet og kan falde periodisk. 
Will have obvious instability, and may have intermittent falls.
Hvis du eller dit barn tidligere har haft problemer med hjertet, vil lægen eller sygeplejersken måle hjerteaktiviteten under hver infusion. 
If you or your child has a history of heart problems, your doctor or nurse will monitor your heart activity during each infusion.
Motorisk 
Motor
Domæne Score 
Domain Score
Hvis der er intracerebroventrikulære adgangsudstyrsrelaterede komplikationer, henvises der til producentens mærkning angående yderligere anvisninger. 
In case of intracerebroventricular access device-related complications, refer to the manufacturer's labelling for further instruction.
Brineura indeholder det aktive stof cerliponase alfa, som tilhører en gruppe af lægemidler, der kaldes enzymsubstitutionsbehandling. 
Brineura contains the active substance cerliponase alfa, which belongs to a group of medicines known as enzyme replacement therapies.
Tmaks*, t 
Tmax*, hr
MedDRA-grupperinger angivet nedenfor: Meget almindelig (≥1/10), almindelig (≥1/100 til <1/10), ikke almindelig (≥1/1.000 til <1/100), sjælden (≥1/10.000 til <1/1.000), meget sjælden (<1/10.000), 
frequency convention defined as: very common (≥1/10), common (≥1/100 to <1/10), uncommon (≥1/1,000 to <1/100), rare (≥1/10,000 to <1/1,000), very rare (<1/10,000), not known (cannot be estimated from the available data).
4.2 Dosering og administrationsmetode 
4.2 Posology and method of administration
Der er ingen data om tilstedeværelse af cerliponase alfa i human mælk, om cerliponase alfas virkning på det ammede barn eller om cerliponase alfas påvirkning af mælkeproduktionen. 
There are no data on the presence of cerliponase alfa in human milk, the effects of cerliponase alfa on the breastfed child, or the effects of cerliponase alfa on milk production.
Ingen fremtrædende ataksi, ingen patologiske fald. 
No prominent ataxia, no pathologic falls.
Tabel 1: Dosis og volumen af Brineura 
Table 1: Dose and volume of Brineura
Tabel 4: 0 til 6 point motorisk/sproglig klinisk rating-skala for CLN2: Forringelsesrate over 48 uger (Behandlingsintention (ITT)-population) 
Table 4: 0 to 6 Point Motor-Language CLN2 Clinical Rating Scale: Rate of Decline over 48 weeks (Intent to Treat (ITT) population)
- hvis du eller dit barn har haft en livstruende allergisk reaktion på cerliponase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette lægemiddel (anført i afsnit 6), og den allergiske reaktion sker igen, når cerliponase alfa indgives igen. 
- If you or your child has had life-threatening allergic reactions to cerliponase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6), and the reactions continue to happen when cerliponse alfa is given again.
Der er ikke udført fertilitetsstudier med cerliponase alfa hos dyr eller mennesker. 
No fertility studies with cerliponase alfa have been conducted in animals or humans.
Fortæl altid lægen, hvis du eller dit barn tager anden medicin, har gjort det for nylig, eller planlægger at tage anden medicin. 
Tell your doctor if you or your child is taking, has recently taken, or might take any other medicines.
Cerliponase alfa er et proteolytisk inaktivt proenzym (zymogen), der aktiveres i lysosomet. 
Cerliponase alfa is a proteolytic inactive proenzyme (zymogen) that is activated in the lysosome.
CLN2-patienter med ventriculoperitoneal shunt. 
CLN2 patients with ventriculo-peritoneal shunts.
Den samlede infusionstid, herunder Brineura og den påkrævede volumen skyllevæske, er ca. 2 til 4,5 time, afhængigt af administreret dosis og volumen. 
The complete infusion time, including Brineura and the required flushing solution, is approximately 2 to 4.5 hours, depending on the dose and volume administered.
Det er ukendt, om Brineura kan forårsage fosterskade, hvis det administreres til en gravid kvinde, eller om det kan påvirke forplantningsevnen. 
It is not known whether Brineura can cause foetal harm when administered to a pregnant woman or can affect reproductive capacity.
Brineura er ikke blevet givet til patienter med fremskreden sygdom i starten af behandling eller til børn under 2 år gamle. 
Brineura has not been given to patients with advanced disease at the start of treatment or in children younger than 2 years of age.
Som forsigtighedsforanstaltning skal der være korrekt medicinsk støtte til rådighed, mens Brineura administreres. 
As a precautionary measure, appropriate medical support should be readily available when Brineura is administered.
Inden lanceringen af BRINEURA i hver medlemsstat skal indehaveren af markedsføringstilladelsen aftale indholdet og formatet af oplysningsmaterialerne, herunder kommunikationsmedie, distributionsmodaliteter og eventuelle øvrige aspekter af programmet, med de nationale kompetente myndigheder. 
Prior to the launch of BRINEURA in each Member State (MS), the Marketing Authorisation Holder (MAH) must agree about the content and format of the educational materials, including communication media, distribution modalities, and any other aspects of the programme, with the National Competent Authority (NCA).
Lægen kan justere din eller dit barns dosis eller den tid hvori lægemidlet gives, hvis infusionen ikke tolereres, der er en allergisk reaktion, eller der er en mulig stigning i trykket i hjernen. 
Your doctor may adjust you or your child's dose or the amount of time the medicine is given if the infusion is not tolerated, there is an allergic reaction or there is a possible increase of pressure in the brain.
Den foreslåede dosering for børn under 2 år er blevet anslået baseret på hjernemasse. 
The posology proposed in children below 2 years has been estimated based on brain mass.
Lægen vil tale med dig, om Brineura i behandlingen er rigtig for dig eller dit barn. 
Your doctor will discuss whether Brineura treatment is right for you or your child.
6,7 (første 4 doser) 10 (efterfølgende doser) 
6.7 (first 4 doses) 10 (subsequent doses)
Hvis øjeblikkelig anvendelse ikke er mulig, skal uåbnede hætteglas med Brineura eller skyllevæske opbevares ved 2-8 °C og anvendes inden 24 timer. 
If immediate use is not possible, unopened vials of Brineura or flushing solution should be stored at 2-8°C and used within 24 hours.
Kontinuerlig langtidsbehandling skal kontrolleres regelmæssigt med klinisk evaluering for at vurdere, om de kliniske fordele lader til at opveje de potentielle risici for de individuelle patienter. 
Continuation of long-term treatment should be subject to regular clinical evaluation whether the benefits are considered to outweigh the potential risks to individual patients.
Disse bivirkninger blev observeret under eller inden for 24 timer efter afsluttet infusion af Brineura og forstyrrede ikke behandlingen. 
These adverse reactions were observed during or within 24 hours after completion of the Brineura infusion and did not interfere with treatment.
Der er begrænset erfaring med få patienter, der er 2 år gamle. 
There is limited experience in a few patients aged 2 years old.
Det aktiverede, proteolytiske enzym (rhTPP1) spalter tripeptider fra målproteinets N-terminal uden nogen kendt substratspecificitet. 
The activated proteolytic enzyme (rhTPP1) cleaves tripeptides from the N-terminus of the target protein with no known substrate specificity.
Cerliponase alfa er en rekombinant form af humant tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1). 
Cerliponase alfa is a recombinant form of human tripeptidyl peptidase-1 (rhTPP1).
Virkningsundersøgelse efter tilladelse til markedsføring (PAES): Studie 190-203. 
Post-authorisation efficacy study (PAES): Study 190-203.
Du eller dit barn kan få problemer med den implanterede anordning, der bruges under behandlingen med Brineura (se afsnit 4, ”Bivirkninger”), herunder infektion eller fejl ved anordningen. 
You or your child may get problems with the implanted device used during treatment with Brineura (see section 4 “Possible side effects”), including infection or a fault in the device.
Lægemidlet sinker sygdomsudviklingen. 
This medicine works to slow the progression of the disease.
Symptomerne forsvandt med tiden eller efter administration af feberstillende midler, antihistaminer og/eller glukokortikosteroider. 
Symptoms resolved over time or with administration of antipyretics, antihistamines and/or glucocorticosteroids.
Det skal du vide, før du eller dit barn får Brineura Du må ikke få Brineura: 
What you need to know before you or your child is given Brineura You must not receive Brineura:
200 (første 4 doser) 300 (efterfølgende doser) 
200 (first 4 doses) 300 (subsequent doses)
Resultaterne af disse studier med gravhunde kan imidlertid ikke i pålidelig grad forudsige sikkerheden for mennesker, fordi infusionsregimet af cerliponase alfa var anderledes og varierede meget, selv inden for samme studie, på grund af vanskeligheder med katetre a demeure og udtalte overfølsomhedsreaktioner. 
However, the results of these studies in dachshund dogs cannot reliably predict human safety, because the regimen of cerliponase alfa infusions was different and highly variable even within the same study due to difficulties with the indwelling catheter system and prominent hypersensitivity reactions.
Med henblik på yderligere evaluering af den effektive virkning af behandlingen i form af udsættelse af progressionen af CLN2-relaterede motoriske og sproglige funktionstab og med henblik på yderligere evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af cerliponase alfa skal indehaveren af markedsføringstilladelsen indsende resultaterne af studie 190-203, som inkluderer mindst 5 patienter i alderen under 2 år. 
In order to further evaluate the treatment effectiveness as a delay in progression of CLN2 motor-language clinical sale and to further evaluate the safety and tolerability of cerliponase alfa, the MAH will submit the results of study 190-203 including at least 5 patients below the age of 2 years.
Den anbefalede dosis Brineura fastlægges ud fra din eller dit barns alder og indgives af en læge eller sygeplejerske en gang hver anden uge efter denne doseringsplan: 
The recommended dose of Brineura is based upon your or your child's age, and is given once every other week as follows:
6 måneder til < 1 år: 150 mg 
6 months to < 1 year: 150 mg
Fund fra studie 190-201 og 190-202 blev sammenlignet med en naturligt historisk kontrolgruppe, der omfattede patienter, som opfyldte inklusionskriterierne for studie 190-201 og 190-202. 
Findings from studies 190-201 and 190-202 were compared with a natural history control group that included patients that satisfied the inclusion criteria for studies 190-201 and 190-202.
Fortæl det straks til lægen eller sygeplejersken, hvis du får en eller flere af følgende bivirkninger: 
Talk to your doctor or nurse immediately if you experience any of the following:
Udstyret til intracerebroventrikulær adgang skal implanteres inden den første infusion. 
The intracerebroventricular access device must be implanted prior to the first infusion.
Disse naturligt forekommende partikler er cerliponase alfa. 
These naturally occurring particles are cerliponase alfa.
Der blev detekteret antistoffer mod lægemidlet (ADA) i både serum og CSV hos hhv. 79 % og 21 % af patienter, der blev behandlet med cerliponase alfa i op til 107 uger. 
Anti-drug antibodies (ADAs) were detected in both serum and CSF in 79% and 21%, respectively, of patients treated with cerliponase alfa for up to 107 weeks.
Behandling af Brineura blev påbegyndt hos børn 2 til 8 år gamle i kliniske forsøg. 
Treatment of Brineura was initiated in children 2 to 8 years of age in clinical studies.
Renal udskillelse af cerliponase alfa anses som en mindre clearance-vej. 
Renal elimination of cerliponase alfa is considered a minor pathway for clearance.
Ingen patienter fik seponeret behandlingen pga. bivirkninger. 
No patients had to have their treatment discontinued due to adverse events.
Hvis de ikke anvendes straks, er opbevaringstider og -forhold før anvendelse brugerens ansvar. 
If not used immediately, in-use storage times and conditions prior to use are the responsibility of the user.
• Lægemidlet må ikke administreres som bolus eller administreres manuelt. 
• Do not deliver as a bolus or manually.
Farmakoterapeutisk klassifikation: andre fordøjelseskanal- og metabolismeprodukter, enzymer, ATCkode: A16AB17.. 
Pharmacotherapeutic group: other alimentary tract and metabolism products, enzymes, ATC code: A16AB17.
Når lægemidlet er indgivet, følger en kortere infusion med en væske for at skylle Brineura ud af infusionsudstyret, så hele dosen når hjernen. 
After the medicine has been given, a shorter infusion of a solution is given to flush Brineura out of the infusion equipment so that the full dose reaches the brain.
Brineura bør kun gives til en gravid kvinde, hvis det er strengt nødvendigt. 
Brineura should be given to a pregnant woman only if clearly needed.
Brineura skal administreres vha. aseptisk teknik for at mindske infektionsrisikoen. 
Brineura must be administered using aseptic technique to reduce the risk of infection.