natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Undersøgelser med Kuvan omfattede voksne og børn i alle aldre.
Studies with Kuvan involved adults and children of all ages.
Til behandling af BH4-mangel, som er en meget sjælden sygdom, fremlagde firmaet resultaterne af tre undersøgelser fra den offentliggjorte litteratur, hvor visse patienter blev behandlet med sapropterin i gennemsnitligt 15,5 måneder.
For the treatment of BH4 deficiency, which is a very rare condition, the company presented results of three studies from the published literature in which some patients were treated with sapropterin for an average of 15.5 months.
Hvilke risici er der forbundet med Kuvan?
What are the risks associated with Kuvan?
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Kuvan?
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Kuvan?
Hvad er Kuvan, og hvad anvendes det til?
What is Kuvan and what is it used for?
Det er ikke en praktisk vejledning i, hvordan Kuvan bør anvendes.
It is not intended to provide practical advice on how to use Kuvan.
For visse patienter med BH4-mangel kan det være nødvendigt at dele dosen op i to eller tre doser fordelt over dagen for at opnå den bedste effekt.
For some patients with BH4 deficiency, the dose may need to be divided into two or three doses over the course of the day to get the best effect.
Agenturet konkluderede, at fordelene ved Kuvan opvejer risiciene, og anbefalede udstedelse af markedsføringstilladelse.
The Agency decided that Kuvan's benefits are greater than its risks and recommended that it be given marketing authorisation.
Kuvan fås som opløselige tabletter (100 mg) eller som et pulver (100 eller 500 mg), der skal blandes med vand og drikkes.
Kuvan is available as soluble tablets (100 mg) or as powder (100 or 500 mg), to be dissolved in water and drunk.
De hyppigste bivirkninger ved Kuvan (som optræder hos mere end 1 ud af 10 patienter) er hovedpine og rhinorré (løbende næse).
The most common side effects with Kuvan (seen in more than 1 patient in 10) are headache and rhinorrhoea (runny nose).
Den fuldstændige EPAR for Kuvan findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
The full EPAR for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European Public Assessment Reports.
Kuvan udleveres kun efter recept, og behandlingen bør indledes og overvåges af en læge med erfaring i behandling af PKU- og BH4-mangel.
Kuvan can only be obtained with a prescription and treatment must be started and supervised by a doctor who has experience in treating PKU and BH4 deficiency.
Kuvan sapropterindihydrochlorid
Kuvan sapropterin dihydrochloride
En tilfredsstillende respons defineres som et fald i koncentrationen af fenylalanin i blodet på mindst 30 % eller til en koncentration, der er fastsat af lægen.
A satisfactory response is defined as a reduction in blood phenylalanine levels of at least 30% or to a level determined by the doctor.
Ved PKU virker det ved at forstærke det defekte enzyms aktivitet, mens det ved BH4-mangel erstatter den manglende medvirkende faktor.
In PKU, it works by enhancing the activity of the defective enzyme, while in BH4 deficiency it replaces the missing cofactor.
Sammendraget af udtalelsen fra Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme om Kuvan findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
The summary of opinion of the Committee for Orphan Medicinal Products for Kuvan can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations.
Hvis du ønsker yderligere oplysninger om behandling med Kuvan, kan du læse indlægssedlen (også en del af denne EPAR) eller kontakte din læge eller dit apotek.
For more information about treatment with Kuvan, read the package leaflet (also part of the EPAR) or contact your doctor or pharmacist.
Det aktive stof i Kuvan, sapropterindihydrochlorid, er en syntetisk kopi af BH4.
The active substance in Kuvan, sapropterin dihydrochloride, is a synthetic copy of BH4.
Da antallet af patienter med lidelser, der medfører høje niveauer af fenylalanin er lavt, betragtes lidelserne som "sjældne", og Kuvan blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" den 8. juni
Because the number of patients with conditions leading to high phenylalanine levels is low, the conditions are considered ‘rare', and Kuvan was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) on 8 June 2004.
Patienter med PKU har defekte udgaver af enzymet, og patienter med BH4-mangel har lave koncentrationer af BH4, som er en nødvendig "medvirkende faktor" for, at enzymet kan fungere korrekt.
Patients with PKU have defective versions of the enzyme, and patients with BH4 deficiency have low levels of BH4, a ‘cofactor' that this enzyme needs to work properly.
Det er vigtigt, at patienter fortsætter med en diæt, der har et lavt indhold af fenylalanin og protein, og indtaget af fenylalanin og proteiner skal overvåges og tilpasses for at sikre, at fenylalaninniveauet i blodet og ernæringsbalancen er reguleret.
It is important that patients continue with a diet low in phenylalanine and protein when taking Kuvan, and intake of phenylalanine and protein must be monitored and adjusted to make sure that blood phenylalanine levels and nutritional balance are controlled.
Desuden muliggjorde Kuvan, at patienter med PKU, som ikke var på en reduceret diæt, kunne øge deres daglige fenylalaninindtag med 17,5 mg pr. kg kropsvægt efter 10 uger, sammenlignet med 3,3 mg/kg for placebo.
In addition Kuvan allowed patients with PKU who were not on a restricted diet to increase their daily phenylalanine intake by 17.5 mg per kg body weight after 10 weeks compared with 3.3 mg/kg with placebo.
Når Kuvan plus reduceret diæt blev sammenlignet med diæt alene, var det gennemsnitlige indtag af fenylalanin i blodet, som kunne tolereres efter 26 uger, 81 mg/kg i Kuvangruppen og 50 mg/kg i gruppen, der kun var på reduceret diæt.
When Kuvan plus diet restriction was compared with diet restriction alone, the average daily phenylalanine intake that was tolerated after 26 weeks was 81 mg/kg in the Kuvan group and 50 mg/kg in the group on diet restriction alone.
Kuvan indeholder det aktive stof sapropterindihydrochlorid.
Kuvan contains the active substance sapropterin dihydrochloride.
Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger med Kuvan fremgår af indlægssedlen.
For the full list of all side effects and restrictions with Kuvan, see the package leaflet.
Patienter med disse lidelser kan ikke omdanne aminosyren fenylalanin fra proteiner i kosten, og dette indebærer, at aminosyren hober sig op i blodet og når et usædvanligt højt niveau, hvilket medfører problemer i nervesystemet.
Patients with these disorders cannot process the amino acid phenylalanine from dietary protein, and as a result the amino acid builds up in the blood to abnormally high levels, causing problems in the nervous system.
Kuvan anvendes til at behandle en høj koncentration af fenylalanin i blodet hos børn og voksne i alle aldre med de genetiske lidelser fenylketonuri (PKU) eller mangel på tetrahydrobiopterin (BH4).
Kuvan is a medicine that is used to treat high blood levels of phenylalanine in adults and children of all ages with the genetic disorders phenylketonuria (PKU) or tetrahydrobiopterin (BH4) deficiency.
I en hovedundersøgelse i forbindelse med behandling af PKU blev faldet i indholdet af fenylalanin i blodet sammenlignet hos 88 patienter, der blev behandlet med enten Kuvan eller placebo (en uvirksom behandling).
In PKU treatment, a main study compared the reductions in blood phenylalanine in 88 patients treated with either Kuvan or placebo (a dummy treatment).
Hvilke fordele viser undersøgelserne, at der er ved Kuvan?
What benefits of Kuvan have been shown in studies?
De høje koncentrationer af fenylalanin i blodet skyldes et problem med omdannelsen af fenylalanin ved hjælp af enzymet "fenylalaninhydroxylase".
The high levels of phenylalanine in the blood are due to a problem with the breakdown of phenylalanine through the enzyme ‘phenylalanine hydroxylase'.
Dette medvirker til at gendanne enzymets evne til at omdanne fenylalanin til tyrosin, hvorved koncentrationen af fenylalanin i blodet sænkes.
These actions help restore the ability of the enzyme to convert phenylalanine into tyrosine, thereby reducing phenylalanine levels in the blood.
Hvis du ønsker praktisk vejledning om anvendelsen af Kuvan, kan du læse indlægssedlen eller kontakte din læge eller dit apotek.
For practical information about using Kuvan, patients should read the package leaflet or contact their doctor or pharmacist.
To andre undersøgelser hos 101 patienter så nærmere på, hvor effektivt Kuvan var til at holde koncentrationen af fenylalanin i blodet på det ønskede niveau (dvs. tolerancen over for fenylalanin) hos de patienter, der spiste fødevarer indeholdende fenylalanin.
Two other studies in 101 patients looked at how effective Kuvan was at allowing the patients to consume foods containing phenylalanine while keeping blood phenylalanine at target levels (i.e. phenylalanine tolerance).
Hvordan anvendes Kuvan?
How is Kuvan used?
Dosen tilpasses dernæst afhængigt af indholdet af aminosyrer, herunder fenylalanin, i blodet.
The dose is then adjusted depending on blood levels of amino acids including phenylalanine.
Hvordan virker Kuvan?
How does Kuvan work?
I disse undersøgelser sås der hos patienter, der tog lægemidlet, en forbedring af koncentrationerne af fenylalanin i blodet og af andre sygdomsmarkører.
In these studies, patients showed an improvement in blood phenylalanine levels and other markers of the disease when they were taking the medicine.
Der er i produktresuméet og indlægssedlen anført anbefalinger og forholdsregler, som sundhedspersonale og patienter skal følge med henblik på sikker og effektiv anvendelse af Kuvan.
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Kuvan have been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Efter 6 uger var koncentrationen faldet med 236 mikromol pr. liter hos de patienter, der fik Kuvan, mens den var steget med 3 mikromol pr. liter hos de patienter, der fik placebo.
Kuvan was more effective than placebo at reducing blood phenylalanine levels in patients with PKU, achieving a reduction of 236 micromoles per litre after 6 weeks compared with an increase of 3 micromoles per litre seen with placebo.
Der ses alvorlige bivirkninger hos mere end 1 ud af 2 patienter.
Serious side effects occur in more than 1 in 2 patients.
Yderligere information om Yescarta findes på agenturets websted under: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Further information on Yescarta can be found on the Agency's website: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports.
Yescarta (axicabtagen-ciloleucel)
Yescarta (axicabtagene ciloleucel)
Yescarta er et lægemiddel til behandling af to typer blodkræft:
Yescarta is a medicine for treating two types of blood cancer:
Andre oplysninger om Yescarta
Other information about Yescarta
Patienten skal overvåges tæt for bivirkninger i 10 dage efter behandling og rådes til at befinde sig i nærheden af et hospital med speciallæger i mindst 4 uger efter behandling.
Patients should be closely monitored for 10 days after treatment for side effects and are advised to stay close to a specialist hospital for at least 4 weeks after treatment.
Virksomheden skal også gennemføre et studie for at fremskaffe flere data om Yescartas langsigtede sikkerhed.
The company must also carry out a study to obtain more information on the long term safety of Yescarta.
Som for alle lægemidler bliver data vedrørende brugen af Yescarta løbende overvåget.
As for all medicines, data on the use of Yescarta are continuously monitored.
Denne type lægemiddel virker ved at indføre gener i kroppen.
This is a type of medicine that works by delivering genes into the body.
For mere information om brug af Yescarta, se indlægssedlen eller kontakt lægen eller apotekspersonalet.
For more information about using Yescarta, see the package leaflet or contact your doctor or pharmacist.
Det Europæiske Lægemiddelagentur konkluderede derfor, at fordelene ved Yescarta opvejer risiciene, og at det kan godkendes til anvendelse i EU.
The European Medicines Agency therefore decided that Yescarta's benefits are greater than its risks and it can be authorised for use in the EU.
Den virksomhed, der markedsfører Yescarta, skal sikre, at de hospitaler, hvor Yescarta indgives, har den fornødne træning og ekspertise samt relevante faciliteter.
The company that markets Yescarta must ensure that hospitals where Yescarta is given have appropriate expertise, facilities and training.
Hvilke foranstaltninger træffes der for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Yescarta?
What measures are being taken to ensure the safe and effective use of Yescarta?
CAR-proteinet kan binde til et andet protein på kræftcellernes overflade, der kaldes CD19.
CAR can attach to another protein on the surface of cancer cells called CD19.
Bivirkninger rapporteret for Yescarta vurderes omhyggeligt, og der tages de nødvendige forholdsregler for at beskytte patienterne.
Side effects reported with Yescarta are carefully evaluated and any necessary action taken to protect patients.
De typer blodkræft, som Yescarta anvendes til at behandle, er sjældne, og Yescarta blev udpeget som "lægemiddel til sjældne sygdomme" for DLBCL den 16. december 2014 og for PMBCL den 9. oktober
The blood cancers that Yescarta is used to treat are rare, and Yescarta was designated an ‘orphan medicine' (a medicine used in rare diseases) for DLBCL on 16 December 2014 and for PMBCL on 9 October 2015.
En oversigt over Yescarta, og hvorfor det er godkendt i EU
An overview of Yescarta and why it is authorised in the EU
De hyppigste alvorlige bivirkninger er cytokinfrigivelsessyndrom (en potentielt livstruende tilstand, der kan forårsage feber, opkastning, åndenød, smerter og lavt blodtryk), encefalopati (hjerneforstyrrelse med hovedpine, søvnighed og forvirring) og infektioner.
The most common serious side effects are cytokine release syndrome (a potentially life-threatening condition that can cause fever, vomiting, shortness of breath, pain and low blood pressure), encephalopathy (a brain disorder caused associated with headache, somnolence and mental confusion) and infections.
Disse resultater var bedre end resultaterne fra studier af patienter, der fik gængse kræftbehandlinger, hvor ca. 7 % af patienterne udviste fuldstændigt respons, og ca. 26 % udviste i hvert fald delvist respons.
These results were better than those from studies of patients receiving standard cancer treatments, where around 7% of patients had a complete response and around 26% had at least a partial response.
Der kan forekomme alvorlige bivirkninger, navnlig cytokinfrigivelsessyndrom, men de er håndterbare, hvis der træffes relevante foranstaltninger (se nedenfor).
Serious side effects, particularly cytokine release syndrome, can occur; however these are manageable if appropriate measures are in place (see below).
Af de patienter, der indgik i studiet, udviste 47 % fuldstændigt respons (hvilket vil sige, at der ikke var nogen tegn på kræft tilbage), og 66 % udviste i hvert fald delvist respons efter behandling med Yescarta.
Of the patients who joined the study, 47% had a complete response (which means they had no signs of the cancer left) and 66% had at least a partial response after treatment with Yescarta.
Hvad er Yescarta, og hvad anvendes det til?
What is Yescarta and what is it used for?
Hvorfor blev Yescarta godkendt i EU?
Why is Yescarta authorised in the EU?
Et hovedstudie af 111 patienter med DLBCL og PMBCL, der ikke reagerede på tidligere behandlinger, eller hvis sygdom var vendt tilbage, viste, at Yescarta er effektivt til at fjerne kræften hos mange patienter.
A main study of 111 patients with DLBCL and PMBCL that was not responding to previous treatment or had returned showed that Yescarta is effective at clearing the cancer in many patients.
Når Yescarta gives til patienten, binder de modificerede T-celler til kræftcellerne og dræber dem og hjælper på den måde med at fjerne kræften fra kroppen.
When Yescarta is given to the patient, the modified T cells attach to and kill cancer cells, thereby helping to clear the cancer from the body.
Yescarta indeholder det aktive stof axicabtagen-ciloleucel (består af genmodificerede hvide blodlegemer).
Yescarta contains the active substance axicabtagene ciloleucel (consisting of genetically modified white blood cells).
Hvilke risici er der forbundet med Yescarta?
What are the risks associated with Yescarta?
Yescarta er beregnet til voksne patienter, hvis blodkræft er vendt tilbage eller ikke længere reagerer på tidligere behandlinger.
Yescarta is for adult patients whose blood cancer has returned or has stopped responding to previous treatment.
• primært mediastinalt storcellet B-celle-lymfom (PMBCL).
• primary mediastinal large B-cell lymphoma (PMBCL).
Virksomheden skal sørge for informationsmateriale til sundhedspersoner og patienter, hvad angår bivirkninger, navnlig cytokinfrigivelsessyndrom.
The company must provide educational materials for healthcare professionals and patients about possible side effects, especially cytokine release syndrome.
Et hovedstudie viste, at Yescarta var effektivt til at fjerne kræften hos mange patienter med DLBCL og PMBCL, der ikke reagerede på tidligere behandling, eller hvis sygdom var vendt tilbage.
A main study showed that Yescarta is effective at clearing the cancer in many patients with DLBCL and PMBCL that was not responding to previous treatment or had returned.
Tocilizumab skal være tilgængeligt i tilfælde af, at der opstår cytokinfrigivelsessyndrom.
Tocilizumab must be available in case of cytokine release syndrome.
Yescarta fremstilles ved brug af patientens egne hvide blodlegemer, der udvindes af blodet og genmodificeres i et laboratorium.
Yescarta is prepared using the patient's own white blood cells which are extracted from the blood and genetically modified in the laboratory.
Den fuldstændige liste over bivirkninger og begrænsninger ved Yescarta fremgår af indlægssedlen.
For the full list of side effects and restrictions with Yescarta, see the package leaflet.
Yescarta er et avanceret lægemiddel til såkaldt genterapi.
Yescarta is a type of advanced therapy medicine called a ‘gene therapy product'.
• diffust storcellet B-celle-lymfom (DLBCL)
• diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL);
Yescarta indeholder patientens egne T-celler (en type hvide blodlegemer), der er blevet genmodificeret i et laboratorium, så de danner såkaldt kimærisk antigenreceptor-protein (CAR-protein).
Yescarta contains the patient's own T cells (a type of white blood cell) that have been modified genetically in the laboratory so that they make a protein called chimeric antigen receptor (CAR).
Lægemidlet tocilizumab samt nødudstyr skal være tilgængeligt i tilfælde af, at patienten får såkaldt cytokinfrigivelsessyndrom, der er en potentielt alvorlig bivirkning (se afsnittet om bivirkninger nedenfor).
A medicine called tocilizumab and emergency equipment must be available in case the patient has a potentially serious side effect called cytokine release syndrome (see risks section below).
Inden patienten får Yescarta, skal han/hun gennemgå et kort kemoterapiforløb for at få fjernet sine eksisterende hvide blodlegemer, og lige inden infusionen skal han/hun have paracetamol og antihistamin for at reducere risikoen for infusionsreaktioner.
It is given as a single infusion (drip) into a vein and must only be given to the patient whose cells were used to make it. Before having Yescarta, the patient should have a short course of chemotherapy to clear away their existing white blood cells, and just before the infusion they are given paracetamol and an antihistamine medicine to reduce the risk of reactions to the infusion.
Antallet af tilfælde, hvor kræften blev fjernet, eller hvor der sås i hvert fald delvist respons, var større blandt Yescarta-behandlede patienter end blandt patienter, der fik standardbehandling.
The number of patients who were cleared of the cancer or had at least a partial response was higher than in patients receiving standard care.
Hvordan anvendes Yescarta?
How is Yescarta used?
Hvilke fordele viser studierne, at der er ved Yescarta?
What benefits of Yescarta have been shown in studies?
Der er desuden anført anbefalinger og forholdsregler i produktresuméet og indlægssedlen, som patienter og sundhedspersonale skal følge for at sikre risikofri og effektiv anvendelse af Yescarta.
Recommendations and precautions to be followed by healthcare professionals and patients for the safe and effective use of Yescarta have also been included in the summary of product characteristics and the package leaflet.
Hvordan virker Yescarta?
How does Yescarta work?
De/du kan få brug for at læse den igen.
You may need to read it again.
To andre studier har vist samme lignende resultater.
Two other studies have shown similar results.
Forskellige organer påvirkes ved forskellige aldre.
Different organs are affected at different ages.
Det er vigtigt at tage doseringen så tæt på hver 6. time så muligt.
It is important to take the dose as close to every 6 hours as possible.
Det kan være skadeligt for andre, selvom de har samme symptomer, som De/du har.
It may harm them, even if their symptoms are the same as yours.
Cirka 35 % af patienterne kan forvente at opleve bivirkninger.
Approximately 35% of patients can be expected to experience adverse reactions.
Indomethacin og CYSTAGON har været anvendt samtidig i visse patienter.
Indomethacin and CYSTAGON have been used simultaneously in some patients.
Spørg lægen til råds for fuldstændig vejledning.
Consult the doctor for complete directions.
Patienter i dialyse eller post-transplanterede patienter:
Patients on dialysis or post-transplantation:
Brug af CYSTAGON sammen med mad og drikke:
Using CYSTAGON with food and drink
Dette blandede disulfid transporteres derefter fra lysosomerne via et intakt lysintransportsystem.
The mixed disulfide is then exported from the lysosomes by an intact lysine transport system.
Rapporterede bivirkninger er angivet nedenfor, efter system-organklasse og efter frekvens.
Reported adverse reactions are listed below, by system organ class and by frequency.
Disse omfatter hovedsagelig det gastrointestinale system og centralnervesystemet.
These mainly involve the gastrointestinal and central nervous systems.
Tag hverken mere eller mindre af medicinen uden lægens godkendelse.
Do not increase or decrease the amount of medicine without your doctor's approval.
Da nogle af disse bivirkninger er alvorlige, så spørg Deres/din eller Deres/dit barns læge om forklaring på advarselstegnene.
Since some of these side effects are serious, ask your or your child's doctor to explain their warning signs.
Begyndelsesdosis bør være 1/4 til 1/6 af den forventede vedligeholdelsesdosis, og øges gradvist over 4-6 uger for at undgå intolerance.
Starting doses should be 1/4 to 1/6 of the expected maintenance dose, increased gradually over 46 weeks to avoid intolerance.
Erfaringer tyder på, at fødemidler såsom mælk, kartofler og andre stivelsesbaserede produkter synes at være passende emner til at blande med pulveret.
Experience suggests that foods such as milk, potatoes and other starch based products seem to be appropriate for mixing with the powder.
Imidlertid steg væksthastigheden ikke nok til, at patienterne kunne nå op på normerne ifølge deres alder.
However, growth velocity did not increase enough to allow patients to catch up the normal for their age.
Der er ikke udført interaktionsundersøgelser.
No interaction studies have been performed
Patienter i behandling voksede i forhold til ubehandlede patienter.
Patients on treatment maintained growth as compared to untreated patients.
Der foreligger ingen information for patienter med svær nyreinsufficiens.
No information is available for patients with severe renal insufficiency.
Der kendes ingen antidot.
No specific antidote is known.