natgillin/translations-raw huggingface dataset:
Indgivelse i hjemmet under supervision af en sundhedsfaglig person kan overvejes, men kun for de patienter, der har fået mindst tre infusioner, og som tolererede infusionerne godt.
Home administration under the supervision of a healthcare professional may be considered only for those patients who have received at least three infusions and were tolerating their infusions well.
Oplysningerne gives for hver systemorganklasse og hyppighed i overensstemmelse med MedDRAkonventionen.
Information is presented by system organ class and frequency according to MedDRA convention.
Fertilitet Dyrestudier viser ingen tegn på nedsat fertilitet.
Fertility Animal studies show no evidence of impaired fertility.
Dosisjustering kan foretages for den enkelte patient baseret på opnåelse og fastholdelse af terapeutiske mål.
Dose adjustments can be made on an individual basis based on achievement and maintenance of therapeutic goals.
Samlet velaglucerase alfa-gruppe (n = 39)
Overall velaglucerase alfa group (N=39)
I studierne var inklusion af patienter i alderen 2 år og opefter tilladt, og sikkerheds- og effektprofilen forventes at være den samme ned til 2 års-alderen.
The studies allowed the inclusion of patients 2 years and older and the safety and efficacy profiles are expected to be similar down to the age of 2 years.
De fleste af disse bivirkninger var af mild intensitet.
The majority of these side effects were mild in intensity.
Gauchers sygdom kan blive mere aktiv hos kvinder, der er gravide, og i nogle uger efter fødslen.
Gaucher disease may become more active in a woman during pregnancy and for a few weeks after birth.
Indeholder natrium, se indlægssedlen for yderligere oplysninger.
Contains sodium, see leaflet for further information.
* Lever- og miltvolumen er normaliseret som en procentdel af kropsvægten.
*Liver and spleen volume is normalized as a percentage of body weight.
VPRIV må ikke indgives sammen med andre lægemidler i samme infusion, da kompatibiliteten ved opløsning sammen med andre lægemidler ikke er blevet evalueret.
VPRIV should not be infused with other medicines in the same infusion as the compatibility in solution with other medicines has not been evaluated.
Spørg din læge eller apoteket til råds, før dette lægemiddel anvendes.
Ask your doctor or pharmacist for advice before this medicine is used.
Tabel 2: Resultater efter 24 måneder - Ændring fra baseline - studie 044 (ITT-population) Kliniske parametre
Table 2: Results at 24 months - Change from Baseline - Study 044 ITT Population Clinical Parameters
De fleste overfølsomhedsreaktioner forekommer sædvanligvis op til 12 timer efter infusion.
The majority of hypersensitivity reactions usually occur up to 12 hours post infusion.
Følgende oplysninger er tiltænkt læger og sundhedspersonale:
The following information is intended for healthcare professionals only.
Brug aseptisk teknik.
Use aseptic technique.
Velaglucerase alfa er et glykoprotein.
Velaglucerase alfa is a glycoprotein.
Patienterne var mellem 4 og 71 år på tidspunktet for første behandling med VPRIV, og der var 46 mandlige og 48 kvindelige patienter.
Patients were between 4 and 71 years old at the time of first treatment with VPRIV, and included 46 male and 48 female patients.
Efter forberedelsen giver lægen eller sygeplejersken dig dette lægemiddel gennem drop i en blodåre (intravenøs infusion) over en periode på 60 minutter.
After preparation, your doctor or nurse will give the medicine to you through a drip into a vein (by intravenous infusion) over a period of 60 minutes.
Fordelingsvolumen ved steady state var ca. 10 % af kropsvægten.
The steady state volume of distribution was approximately 10% of the body weight.
Dyrestudier indikerer hverken direkte eller indirekte skadelige virkninger på drægtigheden, den embryonale/føtale udvikling, fødslen eller den postnatale udvikling.
Animal studies do not indicate direct or indirect harmful effects with respect to pregnancy, embryonal/foetal development, parturition or postnatal development.
Dette bør tages med i overvejelserne hos patienter på kontrolleret natriumdiæt.
This should be taken into consideration by patients on a controlled sodium diet.
Kemisk og fysisk brugsstabilitet er påvist i 24 timer ved opbevaring ved 2 °C - 8 °C og beskyttet mod lys.
Chemical and physical in-use stability has been demonstrated for 24 hours at 2C to 8C under protection from light.
En normal milt defineres som 0,2 % af kropsvægten; en normal lever som 2,5 % af kropsvægten Bemærk: Imputering blev anvendt ved intermitterende manglende data.
Normal spleen is defined as 0.2% of body weight; normal liver as 2.5% of body weight Note: Imputation was applied to intermittent missing data.
I studie med VPRIV blev en række andre bivirkninger også indberettet:
In studies with VPRIV additional side effects have also been reported:
Der skal benyttes aseptisk teknik.
Aseptic technique must be used.
• Krav til infusion i hjemmet (hjemmets forhold, vurdering af patienten, nødbehandling),
• Requirements for home infusion (home condition, patient assessment, emergency treatment);
Der er ingen eller utilstrækkelige data fra anvendelse af velaglucerase alfa til gravide kvinder.
There are no or limited amount of data from the use of velaglucerase alfa in pregnant women.
Kartoner med 1, 5 eller 25 hætteglas.
Cartons with 1, 5 or 25 vials.
Infusionsrelaterede reaktioner
Infusion-related-reactions
• Organisation af infusion i hjemmet/forberedelse af infusionen,
• Organisation of home infusion/preparation of infusion;
Hos behandlingsnaive patienter optrådte størstedelen af de infusionsrelaterede reaktioner i løbet af de første 6 behandlingsmåneder.
In treatment-naïve patients, the majority of infusion-related reactions occurred during the first 6 months of treatment.
• Om sygdommen, behandling og infusion i hjemmet,
• About the disease, treatment and home infusion;
Sikkerheds- og effektprofilen var den samme for pædiatriske og voksne patienter.
The safety and efficacy profiles were similar between paediatric and adult patients.
De hedder derfor infusionsrelaterede reaktioner og kan forekomme hos mere end 1 ud af 10 patienter (meget almindelig hyppighed).
These are called infusion-related reactions and may affect more than 1 in 10 people (very common).
Indgives som en 60-minutters intravenøs infusion.
To be administered as a 60-minute intravenous infusion.
* En enzymenhed defineres som den mængde af enzym, der kræves for at konvertere én mikromol p-nitrophenyl β-D-glucopyranosid til p-nitrophenol pr. minut ved 37 ºC.
*An enzyme unit is defined as the amount of enzyme that is required to convert one micromole of p-nitrophenyl β-D-glucopyranoside to p-nitrophenol per minute at 37ºC.
Denne medicin kan omfatte antihistaminer, febernedsættende medicin og kortikosteroider.
These medicines may include antihistamines, antipyretics, and corticosteroids.
De prækliniske data viser ingen særlig risiko for mennesker vurderet ud fra konventionelle undersøgelser af sikkerhedsfarmakologi, toksicitet efter gentagne doser samt reproduktionstoksicitet og udvikling.
Non-clinical data reveal no special hazard for humans based on conventional studies of safety pharmacology, repeated dose toxicity, and toxicity to reproduction and development.
Det er ukendt, om velaglucerase alfa udskilles i human mælk.
It is not known whether velaglucerase alfa is excreted in human milk.
Patienter, der har Gauchers sygdom, og som bliver gravide, kan opleve en periode med øget sygdomsaktivitet i løbet af graviditeten og puerperiet.
Patients who have Gaucher disease and become pregnant may experience a period of increased disease activity during pregnancy and the puerperium.
20 ml-hætteglas indeholdende et hvidt til offwhite pulver.
20 ml glass vial containing a white to off-white powder.
Der var ingen indikation for signfikante forbedringer af de neurologiske manifestationer for Gauchers sygdom, type 3, undtagen for en patient i dette studie.
There was no indication of significant improvements of the neurological manifestations of type 3 Gaucher disease except for one patient in this study.
Infusionen bør påbegyndes inden for 24 timer fra tidspunktet for rekonstitueringen.
The infusion should be initiated within 24 hours from the time of reconstitution.
Doser over 60 enheder/kg er ikke blevet undersøgt.
Doses higher than 60 Units/kg have not been studied.
I måned 57 havde alle 8 patienter opnået en reduktion på mindst to point i BMB-score (Bone Marrow Burden) for lænden vurderet ved MRI-skanning.
By month 57, 8 out of the 8 patients had achieved a reduction of at least 2 points in the lumbar spine Bone Marrow Burden (BMB) score as assessed by MRI scan.
Derimod blev der ikke observeret nogen signifikant ændring i BMD i lårbenshalsen.
In contrast, no significant change in femoral neck BMD was observed.
Ti patienter, der gennemførte studie 025, blev inkluderet i et åbent forlængelsesstudie (025EXT), og 8 af dem gennemførte studiet.
Ten patients who completed Study 025 enrolled in an open-label extension study (025EXT), 8 of whom completed the study.
Natriumcitratdihydrat (E331) Citronsyremonohydrat (E330) Polysorbat 20
Sodium citrate dihydrate (E331) Citric acid monohydrate (E330) Polysorbate 20
Den maksimale dosis af velaglucerase alfa i kliniske studier var 60 enheder/kg.
The maximum dose of velaglucerase alfa in clinical studies was 60 Units/kg.
Der var ingen åbenlyse farmakokinetiske forskelle mellem mandlige og kvindelige patienter med Gauchers sygdom, type 1.
There were no apparent pharmacokinetic differences between male and female patients with type 1 Gaucher disease.
Den eneste bivirkning, der førte til afbrydelse af behandlingen, var en infusionsrelateret reaktion.
The only adverse reaction leading to discontinuation of treatment was an infusion-related reaction.
Sikkerhedsprofilen hos disse patienter svarede til den, der er set i andre kliniske studier.
The safety profile in these patients was similar to that observed in other clinical trials.
Hvis du tåler dine infusioner godt på klinikken, kan lægen eller en sygeplejerske give dig infusionerne i dit hjem.
If you are tolerating your infusions well in the clinic, your doctor or nurse may administer your infusions at home.
Ophobningen af dette stof medfører de tegn og symptomer, der ses ved Gauchers sygdom.
The build-up of this material causes the signs and symptoms found in Gaucher disease.
I studie 025EXT og 034 blev patienterne tilbudt at få behandlingen i deres hjem.
In Studies 025EXT and 034, patients were offered home therapy.
Antallet af hætteglas, der skal rekonstitueres, bestemmes ud fra den enkelte patients vægt og den ordinerede dosis.
The number of vials to be reconstituted is determined based on the individual patient's weight and the prescribed dose.
• Infusionsdagbog,
• Infusion diary;
Kvinder med Gauchers sygdom, som er gravide eller overvejer at blive gravide, skal tale med lægen, før dette lægemiddel anvendes.
Women with Gaucher disease who are pregnant or considering pregnancy should talk with their doctor before this medicine is used.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at alle læger, alt sundhedspersonale og alle patienter/plejere, som forventes at ordinere, udlevere eller anvende VPRIV, i alle medlemslande, hvor VPRIV markedsføres, har adgang til/fået udleveret følgende uddannelsespakke:
The MAH shall ensure that in each Member State where VPRIV is marketed, all healthcare professionals and patients/carers who are expected to prescribe, dispense or use VPRIV have access to/are provided with the following educational package:
Monomeren er ca. 63 kDa, har 497 aminosyrer og den samme aminosyresekvens som det naturligt forekommende humane enzym, glucocerebrosidase.
63 kDa, has 497 amino acids, and the same amino acid sequence as the naturally occurring human enzyme, glucocerebrosidase.
Infusionsrelaterede reaktioner (IRR) var den hyppigst observerede bivirkning hos patienter, der blev behandlet i kliniske studier.
Infusion-related reactions (IRR) were the most commonly observed adverse reactions in patients treated in clinical studies.
Når dette enzym mangler eller ikke fungerer korrekt, ophobes et stof, der hedder glucocerebrosid, inde i kroppens celler.
When this enzyme is missing or does not work properly, a substance called glucocerebroside builds up inside cells in the body.
Det var derfor ikke muligt at evaluere virkningen af antistof-responset på den farmakokinetiske profil for velaglucerase alfa.
Therefore, it was not possible to evaluate the effect of antibody response on the pharmacokinetic profile of velaglucerase alfa.
Kontakt lægen, før VPRIV bruges - Hvis du bliver behandlet med VPRIV, kan du opleve bivirkninger under eller efter infusionen (se punkt 4.
Talk to your doctor before VPRIV is used - If you are treated with VPRIV, you may experience side effects during or following the infusion (see section 4, possible side effects).
Ældre patienter (≥ 65 år)
Elderly (≥65 years old)
De mest alvorlige bivirkninger hos patienter i kliniske studier var overfølsomhedsreaktioner.
The most serious adverse reactions in patients in clinical trials were hypersensitivity reactions.
Fase I/II-studiet HGT-GCB-068 blev udført for at undersøge virkningen og sikkerheden af velaglucerase alfa ERT hos behandlingsnaive børn og unge med Gauchers sygdom, type 3.
Phase I/II study HGT-GCB-068 was conducted to explore the efficacy and safety of velaglucerase alfa ERT in treatment naïve children and adolescents with type 3 Gaucher disease.
Der kræves en vurdering af fordele og risici for kvinder med Gauchers sygdom, der overvejer at blive gravide.
A risk-benefit assessment is required for women with Gaucher disease who are considering pregnancy.
Med henblik på at undersøge dette forhold nærmere skal patienterne i tilfælde af svære infusionsrelaterede reaktioner og i tilfælde af manglende effekt eller tab af effekt testes for tilstedeværelse af antistoffer, og resultaterne indberettes til virksomheden.
To further evaluate the relationship, in cases of severe infusion-related reactions and in cases of lack or loss of effect patients should be tested for the presence of antibodies and the results reported to the company.
Antistoffer kan spille en rolle i de behandlingsrelaterede reaktioner, der er observeret ved brug af velaglucerase alfa.
Antibodies may play a role in treatment-related reactions found with the use of velaglucerase alfa.
Kun 1 ud af 163 vurderede patienter udviklede anti-velaglucerase alfa-antistoffer i løbet af studiet.
Only 1 out of 163 patients assessed developed anti-velaglucerase alfa antibodies during the study.
Dette lægemiddel må kun bruges under passende medicinsk overvågning af en læge med erfaring i behandling af Gauchers sygdom.
This medicine is only to be used under appropriate medical supervision of a doctor who is knowledgeable in the treatment of Gaucher disease.
Fortæl det til lægen, hvis du tidligere har oplevet en infusionsrelateret reaktion med andre enzymerstatningsterapier mod Gauchers sygdom.
Tell your doctor if you have previously experienced an infusion-related reaction with other ERT for Gaucher disease.
Der er ingen erfaring med overdosering af velaglucerase alfa.
There is no experience with overdose of velaglucerase alfa.
For patienter, der udvikler anafylaksi under hjemmebehandling, skal det overvejes at fortsætte behandlingen på klinikken.
For patients developing anaphylaxis in a home setting it should be considered to continue treatment in a clinical setting.
Ældre patienter kan behandles med doser inden for samme interval (15-60 enheder/kg) som andre voksne patienter.
Elderly patients may be treated within the same dose range (15 to 60 units/kg) as other adult patients.
Hæmoglobinkoncentration og trombocyttal blev evalueret som ændringer fra baseline, hvor baseline var defineret som slutningen på patientens behandling med imiglucerase.
Haemoglobin concentration and platelet counts were evaluated as changes from baseline, which was defined as the end of the patient's treatment with imiglucerase.
Normaliseret levervolumen* (% kropsvægt) Normaliseret miltvolumen* (% kropsvægt) Omfatter ikke splenektomerede patienter.
Normalized Liver Volume* (%BW) Normalized Spleen Volume* (%BW) Excludes patients with splenectomy.
Gennemsnitlig ændring fra baseline (95 %KI)
Mean change from baseline (95% CI)
Forebyggelse og håndtering af infusionsrelaterede reaktioner, herunder overfølsomhedsreaktioner Håndteringen af infusionsrelaterede reaktioner bør baseres på sværhedsgraden af reaktionen og omfatter nedsættelse af infusionshastigheden, behandling med lægemidler såsom antihistaminer, antipyretika og/eller kortikosteroider og/eller afbrydelse af behandlingen og genoptagelse deraf med øget infusionstid.
Prevention and Management of infusion related reactions including hypersensitivity reactions The management of infusion-related reactions should be based on the severity of the reaction, and include slowing the infusion rate, treatment with medicinal products such as antihistamines, antipyretics and/or corticosteroids, and/or stopping and resuming treatment with increased infusion time.
- Hvis reaktionen er svær, vil lægen stoppe den intravenøse infusion med det samme og begynde at give dig passende medicinsk behandling.
- If the reaction is severe, your doctor will stop the intravenous infusion immediately and start giving you appropriate medical treatment.
Den høje clearance af velaglucerase alfa fra serum (gennemsnitligt 6,7 til 7,6 ml/min/kg) er konsistent med den hurtige optagelse af velaglucerase alfa i makrofager via mannosereceptorer.
The high clearance of velaglucerase alfa from serum (mean 6.7 to 7.6 ml/min/kg) is consistent with the rapid uptake of velaglucerase alfa into macrophages via mannose receptors.
Det Europæiske Lægemiddelagentur har dispenseret for kravet om at fremlægge resultaterne af studie med VPRIV hos alle undergrupper i den pædiatriske population med Gauchers sygdom, type 2.
The European Medicines Agency has waived the obligation to submit the results of studies with VPRIV in all subsets of the paediatric population with type 2 Gaucher disease.
Det skal du vide, før VPRIV anvendes
What you need to know before VPRIV is used
VPRIV kan gives til børn og unge (2-17 år) med samme dosis og hyppighed som hos voksne.
VPRIV may be given to children and adolescents (2 to 17 years of age) at the same dose and frequency as in adults.
- Øvrige indholdsstoffer: saccharose, natriumcitratdihydrat, citronsyremonohydrat og polysorbat 20 (se punkt 2 'VPRIV indeholder natrium').
- The other ingredients are sucrose, sodium citrate dihydrate, citric acid monohydrate and polysorbate 20 (see section 2 “VPRIV contains sodium”).
Skal indgives gennem et 0,22 µm-filter.
Must be administered through a 0.22 µm filter.
Det aktive stof i VPRIV er velaglucerase alfa, der fremstilles ved en teknologi, der involverer aktivering af gener i en human cellelinje.
The active substance of VPRIV is velaglucerase alfa, which is produced by gene activation technology in a human cell line.
De hyppigste bivirkninger var infusionsrelaterede reaktioner.
The most common adverse reactions were infusion-related reactions.
• Bilag: Indlægsseddel, infusionsdagbog, patientens rekonstitutionsvejledning, nødplan.
• Annex: Package Leaflet, Infusion diary, Patient Reconstitution Guide, Emergency plan.
Forbered VPRIV således:
Prepare VPRIV as follows:
Effekten på højde blev vurderet i studie 044 (se pkt.
The effect on height was assessed in the study 044 (see section 5.1, Extension Study 044).
Patienterne skulle være behandlet med en stabil dosis imiglucerase i mindst 6 måneder før inklusion i studiet.
Patients were required to have a stable dose of imiglucerase for at least 6 months prior to study enrolment.
Brug af anden medicin sammen med VPRIV
Other medicines and VPRIV
Dette lægemiddel indeholder 12,15 mg natrium pr. hætteglas.
This medicinal product contains 12.15 mg sodium per vial.
Ikke almindelige bivirkninger: - Sløret syn (kan være forbundet med en reaktion på infusionen) - Opkastning
Uncommon side effects are: - blurry vision (may be associated with an infusion-related reaction) - vomiting
- hvis du er svært allergisk over for velaglucerase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer i VPRIV (angivet i punkt 6).
- if you are severely allergic to velaglucerase alfa or any of the other ingredients of this medicine (listed in section 6).
Hvert hætteglas med 400 enheder rekonstitueres med 4,3 ml sterilt vand til injektionsvæsker.
Each 400 Units vial is reconstituted with 4.3 ml of sterile water for injections.
I de kliniske studier udviklede én af de 94 (1 %) patienter antistoffer af IgG-klassen mod velaglucerase alfa.
In the clinical trials, one of 94 (1%) patients developed IgG-class antibodies to velaglucerase alfa.
Manualen til patienter med Gauchers sygdom, der får infusioner i hjemmet, bør indeholde følgende nøgleelementer:
The manual for patients with Gaucher Disease who receive home infusion should contain the following key elements:
Serumkoncentrationerne af velaglucerase alfa steg hurtigt i de første 20 minutter af den 60 minutter lange infusion, før de fladede ud, og Cmax blev typisk nået mellem 40 og 60 minutter efter påbegyndelse af infusionen.
Velaglucerase alfa serum concentrations rose rapidly for the first 20 minutes of the 60-minute infusion before leveling off, and Cmax was typically attained between 40 and 60 minutes after the start of the infusion.
Før yderligere fortynding skal opløsningen i hætteglassene inspiceres visuelt; opløsningen bør være klar til lettere opaliserende og farveløs; opløsningen må ikke bruges, hvis den er misfarvet, eller hvis der ses fremmedpartikler i den.
Prior to further dilution, the solution in the vials should be visually inspected; the solution should be clear to slightly opalescent and colourless; the solution should not be used if it is discoloured or if foreign particulate matter is present.
Brugen hos patienter i aldersgruppen 4-17 år understøttes af evidens fra kontrollerede studie hos voksne og pædiatriske (20 ud af 94 (21 %)) patienter.
Use in the age group 4 to 17 is supported by evidence from controlled studies in adults and paediatric [20 of 94 (21%)] patients.
Det må ikke rystes.
It should not be shaken.
• Manual til patienter med Gauchers sygdom, der får infusioner i hjemmet,
• Manual for patients with Gaucher Disease who receive home infusion;
Alle patienter fik mindst to års enzymerstatningsterapi og blev fulgt i gennemsnitligt 4,5 år (min. 2,3 år, maks.
All patients received at least 2 years of ERT and were followed for a mean of 4.5 years (min. 2.3 years, max 5.8 years).
VPRIV indeholder natrium
VPRIV contains sodium
Ophobningen af glucocerebrosid i leveren og milten medfører organomegali.
The accumulation of glucocerebroside in the liver and spleen leads to organomegaly.
- Aktivt stof: velaglucerase alfa.
- The active substance is velaglucerase alfa.
Sterilt vand til injektionsvæsker
Water for Injections
Ingen af forsøgsdeltagerne i de farmakokinetiske studier blev testet positiv for anti-velaglucerase alfa-antistoffer på dagene for farmakokinetisk evaluering.
None of the subjects in the pharmacokinetic studies were positive for anti-velaglucerase alfa antibodies on the days of pharmacokinetic evaluation.
Denne enzymmangel forårsager en ophobning af glucocerebrosid primært i makrofager, og det medfører skumceller eller 'Gaucher-celler'.
This enzymatic deficiency causes an accumulation of glucocerebroside primarily in macrophages, giving rise to foam cells or "Gaucher cells".
Der skal udvises forsigtighed ved ordination til gravide.
Caution should be exercised when prescribing to pregnant women.
Den gennemsnitlige hæmoglobinkoncentration og det gennemsnitlige trombocyttal hos patienter, der tidligere var blevet behandlet med imiglucerase, blev fastholdt gennem hele studiet og forblev inden for referenceintervallerne.
The mean haemoglobin concentration and platelet count of patients previously treated with imiglucerase were maintained throughout the study and remained within the reference intervals.
• Organisation: hjemlige omgivelser/plejer/behandlende læge,
• Organisation: Home environment/Caregiver/Treating physician;